附錄 99.1
UroGen Pharma宣佈了ENVISION數據、新的長期Jelmyto耐久性數據的發佈日期，並報告了2024年第一季度財務業績和業務 亮點
| | 來自 ENVISION UGN-102 研究的 12 個月響應數據將在公司贊助的虛擬活動中討論 13, 2024 |
| | ENVISION 數據預計將支持 2024 年第三季度完成 UGN-102 保密協議 |
| | 對奧林巴斯JELMYTO研究的事後分析顯示，LG-UTUC的無病期超過47.8個月 |
| | JELMYTO®表現出持續增長 ，產品淨銷售額為1,880 萬美元第一季度為17.2美元2023 年第一季度為百萬美元，同比增長約 10% |
| | 新一代基於絲裂黴素的新型 UGN-102 配方 UGN-103 獲得 IND 批准 LG-IR-NMIBC |
| | 電話會議和網絡直播將於今天在東部時間上午 10:00 |
新澤西州普林斯頓五月 13, 2024致力於開發和商業化治療尿路上皮癌和特種癌症的創新解決方案的生物技術公司UroGen Pharma Ltd.（納斯達克股票代碼：URGN）今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度財務業績，並概述了最近的發展。
UroGen總裁兼首席執行官利茲·巴雷特表示，到2024年迄今為止，UroGen在我們的商業業務和旨在治療尿路上皮癌和 特種癌症的創新產品線中都取得了長足的進展。ENVISION即將公佈的為期12個月的應對結果將是一個重要的臨牀 里程碑，我們預計這些數據將支持我們完成針對 UGN-102 的保密協議。預發佈活動正在進行中，我們估計 UGN-102 將解決超過30億美元的市場機會。如果獲得批准，我們認為該產品將成為UroGen的主要增長動力，並可能建立新的護理標準 LG-IR-NMIBC。
2024 年第一季度及近期業務亮點：
用於膀胱內溶液的 UGN-102（絲裂黴素）：
| | 2024 年 1 月，UroGen 開始向美國食品藥品監督管理局 (FDA) 提交 UGN-102 的滾動新藥申請 (NDA)，用於治療低等級中等風險非肌肉浸潤性膀胱癌 (LG-IR-NMIBC)。該公司計劃在2024年第三季度完成提交，並可能最早在2025年第一季度做出美國食品藥品管理局的決定。 |
| | 2024 年 5 月，在德克薩斯州聖安東尼奧市舉行的美國泌尿外科學會 (AUA) 2024 年年會上， 在講臺上發表了關於 UGN-102 ATLAS 試驗的亞組分析。分析表明，新發和復發的患者 LG-IR-NMIBC使用 UGN-102 ± TURBT（膀胱腫瘤的經尿道切除術）治療後，保持無病存活率 （DFS）的概率很高，保持完全緩解的可能性也很高。 |
JELMYTO（絲裂黴素）用於低度上路 道尿路上皮癌（LG-UTUC）的腎小球溶液：
| | A 即將出版對奧林巴斯試驗的事後分析評估了使用JELMYTO治療LG-UTUC的長期 效果。在註冊奧林巴斯的71名患者中，有41名獲得了完全緩解，他們的健康結果被追蹤了長達12個月。其中20名仍在 CR的患者報名參加了一項為期5年的展期研究。根據28.1個月的隨訪中位數 ，所有41名初始CR的患者均表示有希望的中位緩解持續時間為47.8個月。在為期5年的展期試驗中，75％（N=15）顯示沒有疾病復發，這表明有可能延長無病期。 |
| | 在AUA 2024年年會上，JELMYTO出現在三場演講中。獨立的長期現實世界 分析探討了該產品在廣泛的患者類型和不同的給藥方法中的使用。結果表明，JELMYTO治療顯示出對初始誘導反應的 LG-UTUC患者具有良好的無復發存活率。無論JELMYTO給藥、原始腫瘤大小、多焦點或腫瘤位置如何，結果都是一致的。 |
| | 對具有創紀錄患者登記表的Jelmyto的需求持續強勁。2024年第一季度淨產品收入 為1,880萬美元，而2023年第一季度為1,720萬美元，年增長約10％。 |
下一代基於絲裂黴素的新型尿路上皮癌配方
| | 2024年1月，UroGen宣佈與medac GmbH簽訂許可和供應協議，以開發 下一代新型絲裂黴素為基礎的尿路上皮癌配方。UGN-103 和 UGN-104 結合了 urogens rtGel®採用 medacs 許可的絲裂黴素配方的技術。該協議和開發計劃有可能為 公司的下一代尿路上皮癌特許經營權提供製造效率和知識產權保護。 |
| | 2024 年 4 月，美國食品藥品管理局接受了該公司的 UGN-103 研究性新藥 (IND) 申請。如果獲得批准，UGN-103 有望在生產、成本、供應和產品便利性方面提供多項優勢。 |
| | UroGen 計劃啟動 3 期研究，探索 UGN-103 的安全性和有效性 LG-IR-NMIBC2024 年，不久之後在 LG-UTUC 上線 UGN-104。 |
2024 年第一季度財務業績
JELMYTO收入：截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，JELMYTO的淨產品收入分別為1,880萬美元和1,720萬美元。
研發費用：2024年第一季度的研發費用為1,550萬美元，其中包括50萬美元的非現金股權薪酬支出，而2023年同期為1,250萬美元，包括50萬美元的非現金 股權薪酬支出。
銷售和收購費用：2024年第一季度的銷售、一般和管理費用為2730萬美元，其中包括220萬美元的非現金股份薪酬支出。相比之下，2023年同期為2450萬美元，包括180萬美元的非現金 股權薪酬支出。
預付遠期債務融資：UroGen報告稱，2024年第一季度與RTW Investments的預付遠期債務相關的非現金融資支出為570萬美元，而2023年同期為520萬美元。
長期債務利息支出：2024年第一季度，與Pharmakon Advisors管理的1億美元定期貸款額度相關的利息支出為 240萬美元，而2023年同期為360萬美元。
淨虧損：UroGen報告稱，2024年第一季度的淨虧損為 3,230萬美元或每股基本虧損和攤薄後每股虧損（0.97美元），而2023年同期淨虧損3,020萬美元或基本和攤薄後每股虧損（1.30美元）。
現金及現金等價物：截至2024年3月31日，現金、現金等價物和有價證券總額為1.645億美元。
2024年收入、運營費用和RTW費用指導：該公司重申了JELMYTO對2024年全年淨產品收入 的指導，範圍在9,500萬美元至1.02億美元之間。與廢棄藥品的醫療保險退款和340億美元的購買相關的折扣增加將進一步影響2024年的淨收入。該公司還預計，2024年全年運營 支出在1.75億美元至1.85億美元之間，包括600萬至1100萬美元的非現金股權薪酬支出，視市場情況而定。該公司還重申了與RTW Investments預付債務相關的預計2024年 全額非現金融資支出，在2,100萬至2600萬美元之間。其中約1,240萬至1,330萬美元預計將是 現金。
電話會議和網絡直播信息：UroGens管理團隊的成員將在美國東部時間今天上午10點主持電話會議和 網絡直播，以審查UroGens的財務業績並提供一般業務最新情況。
可以通過訪問公司網站 http://investors.UroGen.com 的 “投資者” 欄目觀看網絡直播 。請在網絡直播前至少 15 分鐘進行連接，以確保有足夠的時間下載任何可能需要的軟件才能訪問 網絡直播。
UROGEN製藥有限公司
選定的合併資產負債表
（以千美元計）
（未經審計）
| 2024年3月31日 | 2023年12月31日 | |||||||
| 現金和現金等價物以及有價證券 |
$ | 164,525 | $ | 141,470 | ||||
| 總資產 |
$ | 200,574 | $ | 178,311 | ||||
| 負債總額 |
$ | 240,708 | $ | 243,523 | ||||
| 股東赤字總額 |
$ | (40,134 | ) | $ | (65,212 | ) | ||
UROGEN製藥有限公司
簡明的合併運營報表和綜合虧損
（千美元，股票和每股數據除外）
（未經審計）
| 截至3月31日的三個月 | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 收入 |
$ | 18,781 | $ | 17,192 | ||||
| 收入成本 |
1,728 | 2,265 | ||||||
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| 毛利 |
17,053 | 14,927 | ||||||
| 運營費用： |
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| 研究和開發費用 |
15,494 | 12,498 | ||||||
| 銷售、一般和管理費用 |
27,299 | 24,474 | ||||||
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| 運營費用總額 |
42,793 | 36,972 | ||||||
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| 營業虧損 |
(25,740 | ) | (22,045 | ) | ||||
| 預付遠期債務融資 |
(5,660 | ) | (5,224 | ) | ||||
| 長期債務的利息支出 |
(2,447 | ) | (3,553 | ) | ||||
| 利息和其他收入，淨額 |
1,615 | 630 | ||||||
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| 所得税前虧損 |
$ | (32,232 | ) | $ | (30,192 | ) | ||
| 所得税支出 |
(54 | ) | (21 | ) | ||||
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| 淨虧損 |
$ | (32,286 | ) | $ | (30,213 | ) | ||
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| 每股普通股淨虧損，基本和攤薄後 |
$ | (0.97 | ) | $ | (1.30 | ) | ||
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| 基本和攤薄後已發行股票的加權平均值 |
33,379,786 | 23,279,951 | ||||||
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關於 JELMYTO
JELMYTO®（絲裂黴素）用於腎盂溶液是一種含有絲裂黴素的反向熱凝膠 ，每毫升凝膠中含有 4 mg 絲裂黴素，適用於治療 LG-UTUC 的成年患者。JELMYTO 冷卻後是一種粘性液體，在體温下會變成半固態凝膠。該藥物 在滴注後四到六小時內緩慢溶解，並通過正常尿流和排尿從尿路中排出。它獲準通過輸尿管逆行給藥，或通過腎造口管逆行給藥。 輸送系統允許初始液體塗層並符合上尿路的解剖結構。最終的半固體凝膠允許化療在收集系統中保留四到六個小時，而不會立即被稀釋 或被尿流沖走。
經批准用於 JELMYTO
JELMYTO®是一種處方藥，用於治療患有 上尿路內膜癌症（包括腎臟）的成年人，稱為低度上路尿路上皮癌（LG-UTUC）。
重要的安全信息
如果您的膀胱或上尿路有孔洞或撕裂（穿孔），則不應接受 接受 JELMYTO。
在 接受 JELMYTO 之前，請告知您的醫療保健提供者您的所有醫療狀況，包括您是否：
| | 已懷孕或計劃懷孕。JELMYTO 可能會傷害你未出生的寶寶。在使用 JELMYTO 進行 治療期間，您不應懷孕。如果您在使用 JELMYTO 治療期間懷孕或認為自己可能懷孕，請立即告知您的醫療服務提供者。能夠懷孕的女性：在使用 JELMYTO 治療期間以及最後一次服藥後 6 個月內，應使用 有效的節育（避孕藥）。正在接受JELMYTO治療的男性：如果您的女性伴侶能夠懷孕，則在使用JELMYTO治療期間以及最後一次服藥後的3個月內，您應使用有效的節育措施（避孕措施）。 |
| | 正在母乳餵養或計劃母乳餵養。目前尚不清楚 JELMYTO 是否會進入您的母乳。在使用 JELMYTO 治療期間和最後一次給藥後 1 周內，不要 母乳餵養。 |
| | 如果您服用了水丸（利尿劑），請告知您的醫療保健提供者。 |
我將如何收到 JELMYTO？
| | 在每次 JELMYTO 治療之前，您的醫療保健提供者會告訴您服用一種叫做碳酸氫鈉的藥物。 |
| | 您將每週從醫療保健提供者那裏接收 1 次 JELMYTO 劑量，持續 6 周。根據醫療保健提供者的指示， 您必須接受全部 6 劑的 JELMYTO。如果您錯過任何預約，請儘快致電您的醫療保健提供者重新安排預約。您的醫療保健提供者可能會建議每月最多額外服用 11 劑。 |
| | JELMYTO 通過一根叫做導管的管子輸送到你的腎臟。 |
| | 在使用 JELMYTO 治療期間，您的醫療保健提供者可能會要求您服用其他藥物或更改 當前藥物的服用方式。 |
收到 JELMYTO 之後：
| | JELMYTO 可能會導致你的尿液顏色變為紫色到藍色。在至少 6 小時內避免皮膚和尿液 接觸。 |
| | 要排尿，男性和女性應坐在馬桶上，並在使用後多次沖洗 馬桶。去洗手間後，用肥皂和水徹底清洗雙手、大腿內側和生殖器部位。 |
| | 接觸尿液的衣物應立即清洗，並與其他衣物分開洗滌。 |
JELMYTO 可能會引起嚴重的副作用，包括：
| | 將尿液從腎臟輸送到膀胱的管道腫脹和變窄（輸尿管 梗阻）。如果您出現腫脹和變窄，為了保護您的腎臟免受損害，您的醫療保健提供者可能會建議在輸尿管中放置一根小塑料管（支架）以幫助腎臟排出。如果您在使用 JELMYTO 治療期間出現側痛或發燒，請立即告知您的 醫療保健提供者。 |
| | 骨頭骨髓問題。JELMYTO 會影響您的骨髓， 會導致您的白細胞、紅細胞和血小板數量減少。您的醫療保健提供者將在每次治療前進行血液檢查，以檢查您在使用JELMYTO治療期間的血細胞計數。如果您在使用 JELMYTO 治療期間出現骨髓問題，您的醫療保健提供者可能需要 暫時或永久停用 JELMYTO。 |
| | JELMYTO 最常見的副作用包括：尿路感染、尿液中有血、 副痛、噁心、排尿困難、腎臟問題、嘔吐、疲勞、胃（腹部）疼痛。 |
我們鼓勵您向 FDA 報告處方藥的 負面副作用。訪問 www.fda.gov/medwatch 或致電 1-800-FDA-1088。您 也可以通過以下方式向 UroGen Pharma 報告副作用 1-855-987-6436.
有關更多信息，請參閲 JELMYTO 完整處方信息，包括患者信息。
關於上路尿路上皮癌 (UTUC)
尿路上皮 癌症是全球第九大最常見的癌症，也是美國男性中第八大最致命的腫瘤。百分之五至百分之十的原發性尿路上皮癌起源於輸尿管或腎盆，統稱為 上路尿路上皮癌（UTUC）。在美國.，每年大約有6,0007,000名新發或復發的低度UTUC患者。大多數病例是在70歲以上的患者中診斷出來的，這些年齡較大的患者經常面臨合併症。UTUC的治療選擇有限，最常見的是內窺鏡手術或腎管切除術（切除整個腎臟和輸尿管）。這些治療可能 導致較高的複發率和複發率。
關於 UGN-102
用於膀胱注射溶液的 UGN-102（絲裂黴素）是絲裂黴素的創新藥物配方，目前處於三期開發階段，用於治療低級、中等風險、非肌肉浸潤性膀胱癌 (LG-IR-NMIBC)。使用專有的 UrogensrtGel®UGN-102 是一種持續釋放的 水凝膠基配方，旨在延長膀胱組織接觸絲裂黴素的時間，從而能夠通過非手術手段治療腫瘤。 UGN-102 在門診環境中使用標準導尿管輸送給患者。假設從ENVISION 3期研究的反應終點耐久性中得出積極的結論，UroGen 預計將在9月完成其針對 UGN-102 的保密協議的申請，並可能最早在2025年第一季度做出美國食品藥品管理局的決定。
關於 UroGen 製藥有限公司
UroGen是一家生物技術公司，致力於開發和商業化治療尿路上皮癌和特種癌症的創新解決方案，因為患者 應該有更好的選擇。UroGen 已經開發出來rtGel反向熱水凝膠，一種基於水凝膠的專有緩釋平臺技術，有可能改善現有藥物的治療特性。 uroGens 緩釋技術旨在延長尿路組織對藥物的暴露時間，從而使局部治療成為一種可能更有效的治療選擇。我們的第一款治療低度上路尿路上皮癌的產品和針對 低度非肌肉浸潤性膀胱癌患者的膀胱內溶液的研究性治療 UGN-102（絲裂黴素）旨在通過非手術手段消滅腫瘤。UroGen的總部 位於新澤西州普林斯頓，在以色列開展業務。訪問 www.urogen.com 瞭解更多信息或在 X（推特）上關注我們 @UroGenPharma。
前瞻性陳述
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法》中定義的 前瞻性陳述，包括但不限於以下方面的陳述：第 3 階段 ENVISION 試驗，包括預計於 2024 年 6 月發佈的數據； 估計的潛在患者羣體以及市場和收入機會；預期 UGN-102 將成為Urogens未來 增長的重要驅動力；UGN-102 建立新護理標準的可能性 UGN-102 LG-IR-NMIBC;UroGens 計劃在 2024 年第三季度完成 UGN-102 的保密協議 提交，美國食品藥品管理局最早可能在 2025 年第一季度做出決定； UGN-102 ± TURBT 治療相對於單獨使用 TURBT 的潛在優勢；發佈評估使用 JELMYTO 治療 LG-UTUC 長期影響的奧林巴斯試驗的事後分析；ENVISION、奧林巴斯結果的解釋和摘要，以及 ATLAS試驗；有可能與medac簽訂許可和供應協議，以提供製造效率和知識產權 保護；計劃進行的 UGN-103 三期試驗的時機以及 UGN-103 可能獲得批准；計劃的 UGN-104 三期試驗的時機；Urogens 專有的 rtGel 技術在改善現有藥物治療特徵方面的潛力；以及與其他治療方案相比，uroGens 緩釋技術有可能使局部交付更有效 。諸如預期、可能、可能、計劃、潛力之類的詞語， 即將到來，將或其他傳達未來事件或結果不確定性的詞語來識別這些前瞻性陳述。這些 陳述受許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於：初步結果可能不代表未來可能觀察到的結果；臨牀試驗的時機和成功以及 潛在的安全性和其他併發症；可能影響臨牀試驗進展和報告數據時機的不可預見的延遲；從ENVISION 3期研究的反應終點耐久性得出的發現可能不夠 支持 uroGens 保密協議；即使 UGN-102 的保密協議被接受美國食品和藥物管理局無法保證此類保密協議足以支持在 預期的時間範圍內批准 UGN-102，或根本不支持；在預期時間範圍內獲得監管部門批准的能力；獲得和維護足夠知識產權以及充分保護和執行此類權利的能力； 維持監管部門批准的能力；
與商業化活動相關的併發症；任何批准產品的標籤；uroGens行業的競爭；UroGens候選產品的開發和 商業化的範圍、進展和擴展；uroGens產品和候選產品的市場規模和增長及其市場接受率和程度 相對替代療法；uroGens吸引或留住關鍵管理層、董事會成員和人員的能力；Urogens rtGel技術的表現可能不如預期； UroGen可能無法成功開發任何其他採用rtGel技術的產品並獲得監管部門的批准；以及urogens未來的財務狀況和對額外資本的需求。鑑於 UroGens 於 2024 年 3 月 14 日向 SEC 提交的截至 2023 年 12 月 31 日年度 10-K 表年度報告的風險因素部分以及今天晚些時候向美國證券交易委員會提交的 UroGens 10-Q 表季度報告的風險因素部分描述的這些風險和 不確定性以及其他風險和不確定性， 此類前瞻性陳述中討論的事件和情況可能不會發生，UroGens的實際結果可能與由此預期或暗示的結果存在重大和不利的差異。任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日， 基於UroGen截至本新聞稿發佈之日獲得的信息。
投資者聯繫人：
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投資者關係高級董事
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來源：UroGen Pharma Ltd