附錄 99.1

Fulcrum Therapeutics公佈近期業務亮點和財務業績

2024 年第一季度

― 與賽諾菲簽訂了開發和商業化的合作和前美國許可協議

losmapimod 的 ―

― 有望在2024年第四季度報告洛斯馬匹莫德治療面部肩部肌肉萎縮症（FSHD）的3期REACH試驗的主要數據 ―

― 業內資深人士、帕特里克·霍恩醫學博士，被任命為首席醫療官 ―

― 電話會議和網絡直播定於今天美國東部時間上午 8:00 舉行 ―

馬薩諸塞州劍橋——2024年5月13日——Fulcrum Therapeutics, Inc.®（Fulcrum）（納斯達克股票代碼：FULC）是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發小分子以改善基因定義的罕見疾病患者的生活，今天公佈了2024年第一季度的財務業績以及業務最新情況。

“對於Fulcrum來説，這是一個非常激動人心的時刻，因為我們仍有望在2024年第四季度報告3期REACH試驗的主要數據。在我們為可能在美國申請保密協議和商業推出losmapimod做準備之際，我們非常高興地宣佈與我們的新合作伙伴賽諾菲合作，利用他們的全球影響力和罕見病專業知識造福美國以外的患者。” Fulcrum總裁兼首席執行官亞歷克斯·薩皮爾説。“在我們對pociredir的1b期先鋒試驗（一種高度差異化的鐮狀細胞病口服治療選擇）中，我們啟動了更多臨牀試驗地點，並正在與SCD界的領先醫生建立關鍵關係。最近，我們還加入 Pat Horn 擔任首席醫療官，從而加強了我們的領導團隊。Pat 帶來了豐富的晚期罕見病開發經驗和戰略洞察力，幫助我們為患者帶來潛在的變革性療法。”

近期業務亮點

企業最新消息

2024 年第一季度財務業績

《現金跑道指南》更新

根據其目前的運營計劃，Fulcrum現在預計，截至2024年3月31日，其現金、現金等價物和有價證券，加上根據合作和許可協議將從賽諾菲收到的8000萬美元預付款，將足以為其2027年的運營需求提供資金。

電話會議和網絡直播

Fulcrum Therapeutics, Inc.將於美國東部時間今天上午8點舉行電話會議和網絡直播，回顧2024年第一季度的財務業績和最近的業務亮點。個人可以通過點擊鏈接註冊電話會議 這裏。註冊後，參與者將收到撥入詳細信息和唯一的PIN，這將允許他們訪問通話。可以通過公司網站www.fulcrumtx.com的投資者關係部分或點擊觀看網絡音頻直播 這裏。網絡直播之後，還將提供存檔重播。

關於 Fulcrum Therape
Fulcrum Therapeutics是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發小分子，以改善未得到滿足的醫療需求領域基因定義的罕見疾病患者的生活。Fulcrum的兩個主要臨牀開發項目是losmapimod，一種正在開發的用於治療面肩肱肌萎縮症（FSHD）的小分子，以及pociredir（前身為 FTX-6058），一種旨在增加胎兒血紅蛋白表達的小分子，正在開發用於治療鐮狀細胞病（SCD）。Fulcrum 使用專有技術來識別可以調節基因表達的藥物靶標，以治療基因表達錯誤的已知根本原因。欲瞭解更多信息，請訪問 www.fulcrumtx.com 並在 Twitter/X (@FulcrumTx) 和 LinkedIn 上關注我們。

關於 Losmapimod
洛斯馬匹莫德是一種選擇性的 p38α/β 絲裂原活化蛋白激酶 (MAPK) 抑制劑。在Fulcrum發現p38α/β抑制劑在降低DUX4表達中的作用並對已知化合物進行了廣泛審查之後，Fulcrum獨家從葛蘭素史克獲得了洛斯馬匹莫德的許可。2b 期reduX4試驗報告的結果顯示，疾病進展較慢，功能得到改善，包括對上肢力量和功能措施的積極影響，支持losmapimod有可能成為FSHD治療的變革性療法。儘管洛斯馬匹莫德此前從未在肌肉萎縮症中被探索過，但在臨牀試驗中，已對3,600多名受試者進行了評估，涉及多個其他適應症，沒有歸因於洛斯馬匹莫德的安全信號。Losmapimod已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）快速通道稱號和孤兒藥稱號，用於治療FSHD。Losmapimod目前正在一項針對FSHD患者（NCT05397470）的3期多中心隨機、雙盲、安慰劑對照的48周平行組研究中進行評估。

關於 FSHD
FSHD 是一種嚴重、罕見、進行性和使人衰弱的疾病，目前尚無批准的治療方法。其特徵是骨骼肌的脂肪浸潤導致肌肉萎縮，主要涉及面部、肩部和肩膀、上臂和

腹部。對患者的影響包括持續累積的肌肉和影響他們日常生活能力的功能喪失、上肢功能喪失、活動能力和獨立性喪失以及慢性疼痛。FSHD 是最常見的肌肉萎縮症形式之一，據估計，僅在美國就有 30,000 名患者。

關於 Pociredir
Pociredir是一種正在研究的口服小分子胚胎外胚層發育（EED）抑制劑，是使用Fulcrum的專有發現技術發現的。抑制 EED 會導致包括 BCL11A 在內的關鍵胎兒珠蛋白抑制劑的強力下調，從而導致胎兒血紅蛋白 (HbF) 升高。正在開發用於治療 SCD 的 Pociredir。SCD中的初始數據顯示了概念驗證，達到了與患者潛在總體受益相關的HbF增長的絕對水平。在 FDA 於 2023 年 8 月取消的臨牀封鎖之前進行的臨牀試驗中，pociredir 對暴露長達三個月的 SCD 患者總體耐受性良好，沒有報告與治療相關的嚴重不良事件。Pociredir已被授予美國食品藥品管理局快速通道稱號和孤兒藥稱號，用於治療SCD。要了解有關這些試驗的更多信息，請訪問ClinicalTrials.gov。

關於鐮狀細胞病
鐮狀細胞病（SCD）是由HBB基因突變引起的紅細胞遺傳性疾病。該基因編碼一種蛋白質，該蛋白是血紅蛋白的關鍵成分，血紅蛋白是一種蛋白質複合物，其功能是在體內輸送氧氣。突變的結果是氧氣運輸效率降低，形成了鐮刀狀的紅細胞。這些鐮狀細胞的靈活性遠不如健康細胞，可以阻塞血管或破壞細胞。SCD 患者通常會遭受嚴重的臨牀後果，其中可能包括貧血、疼痛、感染、中風、心臟病、肺動脈高壓、腎衰竭、肝病和預期壽命縮短。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，涉及重大風險和不確定性。除歷史事實陳述外，本新聞稿中包含的所有陳述均為前瞻性陳述，包括有關Fulcrum臨牀試驗的明示或暗示陳述，包括losmapimod的3期REACH試驗的頭條數據發佈時間；Fulcrum與賽諾菲的合作和許可協議；根據該協議收到的預付款和現金流的延長，以及根據該協議獲得里程碑和特許權使用費付款的能力並從中受益；重新啟動 pociredir 的 1b 期試驗以及每個隊列中的參與者；以及Fulcrum為FSHD患者提供經美國食品藥品管理局批准的療法的能力；等等。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 和類似的表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於與Fulcrum繼續在臨牀試驗中推進其候選產品的能力相關的風險；按預期的時間表啟動和註冊臨牀試驗；獲得和維持美國食品藥品管理局和其他監管機構的必要批准；在臨牀試驗中複製洛斯馬匹莫德、波奇雷迪和任何其他候選產品的臨牀前研究和/或早期臨牀試驗中發現的積極結果；獲得、維護或保護知識產權與其候選產品相關的權利；管理費用；管理高管和員工流動，包括整合新的首席營銷官；以及籌集實現其業務目標所需的大量額外資金等。有關其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何一個都可能導致Fulcrum的實際業績與前瞻性陳述中包含的有所不同，請參閲Fulcrum最近向美國證券交易委員會提交的文件中的 “風險因素” 部分以及對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表了Fulcrum截至本文發佈之日的觀點，不應將其視為Fulcrum自發布之日起任何日期的觀點。Fulcrum預計，隨後的事件和事態發展將導致Fulcrum的觀點發生變化。但是，儘管Fulcrum可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但Fulcrum明確表示不承擔任何更新前瞻性陳述的義務。

Fulcrum Therapeutics, Inc.

選定的合併資產負債表數據

（以千計）

（未經審計）

(1) Fulcrum將營運資金定義為流動資產減去流動負債。

Fulcrum Therapeutics, Inc.

合併運營報表

（以千計，每股數據除外）

（未經審計）

聯繫人：

克里斯·卡拉布雷斯

LifeSci 顧問有限公司

ccalabrese@lifesciadvisors.com

917-680-5608