附錄 99.1
Cassava Sciences報告了2024年第一季度財務業績和Simufilam三期試驗的臨牀最新情況
得克薩斯州奧斯汀,2024年5月10日(GLOBE NEWSWIRE)——專注於阿爾茨海默氏病的生物技術公司木薯科學公司(納斯達克股票代碼:SAVA)今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度財務業績。淨收入為2500萬美元,而2023年同期的淨虧損為2430萬美元。2024年第一季度,運營中使用的淨現金為1,910萬美元。預計2024年上半年的運營現金使用仍為3500萬至4,500萬美元,這主要是由我們在阿爾茨海默氏病臨牀項目的支出推動的。
3期臨牀計劃的最新動態
背景-我們的三期計劃包括兩項針對輕度至中度阿爾茨海默氏病痴呆患者的simufilam的全球性、雙盲、隨機、安慰劑對照研究。目標是評估12個月和18個月內大量阿爾茨海默氏病患者每天兩次100毫克西姆非拉姆與安慰劑的總體風險/益處。
目標研究人羣是輕度至中度阿爾茨海默氏症(MMSE分數為16-27)、阿爾茨海默病病理學生物標誌物陽性且符合研究方案其他納入/排除資格標準的人。
第 3 階段試驗— 我們的第一項名為RETHINK-ALZ的3期研究旨在評估每天兩次的simufilam100毫克片劑與配套安慰劑在52周內的安全性和有效性(NCT04994483)。我們的第二項名為REFOCUS-ALZ的3期研究旨在評估在76周內每天兩次口服西穆菲拉姆100毫克和50毫克片劑與配套安慰劑的安全性和有效性(NCT05026177)。臨牀地點位於美國、加拿大、波多黎各、澳大利亞和韓國。Premier Research International是支持我們開展3期臨牀計劃的臨牀研究組織(CRO)。
患者入組— 兩項3期研究均已全部入組。在這些研究中,大約有1,900名患者被隨機分組,在為期52周的研究(RETHINK-ALZ)中,約有800名患者被隨機分組,在為期76周的研究(REFOCUS-ALZ)中,大約有1,100名患者被隨機分組。大約90%的患者是從美國和加拿大的臨牀場所招募的。兩項第三階段研究的總體輟學率在20%至22%之間,這總體上與預期一致。(與類似的較短研究相比,較長的研究通常會有更高的輟學率)。
患者完成情況 — 超過435名患者已經完成了為期52周的RETHINK-ALZ研究。超過300名患者完成了為期76周的REFOCUS-ALZ研究,總共完成了超過735名患者。
數據安全和監控委員會 (DSMB) — DSMB 由獨立臨牀研究專家組成,他們定期審查臨時患者安全數據。預定的 DSMB 例行會議於 2023 年 9 月和 2024 年 3 月舉行。兩次DSMB會議都建議按計劃繼續進行第三階段研究,不做任何修改。
共同主要療效結果— 預先規定的療效終點是認知量表ADAS-Cog12和功能量表ADCS-ADL。iADR是ADAS-Cog和ADCS-ADL分數的組合。由於研究參與者的分佈在數量上偏向輕度患者,我們預計將主要依賴輕度患者來評估藥物的安全性和有效性。
第 3 階段功效結果— 來自我們 3 期計劃的所有療效數據均處於失明狀態。沒有計劃對療效結果進行中期分析。我們預計,大約在2024年年底,我們為期52周的研究(RETHINK-ALZ)的頂線數據將公佈。我們預計,大約在2025年年中期,我們為期76周的研究(REFOCUS-ALZ)的頂線數據將公佈。
開放標籤擴展研究— 這項研究旨在為成功完成simufilam的3期研究並符合其他入學標準的阿爾茨海默氏症患者提供長達一年的免費口服simufilam的機會。在3期研究中完成治療的患者中,約有90%選擇參加開放標籤延期研究。迄今為止,已有超過655名患者進入了開放標籤延期研究。
2024年第一季度的財務業績
關於 Simufilam
Simufilam是木薯科學的專有口服候選藥物。這種在研藥物與大腦中改變的filamin A蛋白結合並恢復其正常形狀和功能。通過靶向改變後的菲拉明A,simufilam可以幫助阿爾茨海默氏症患者獲得更好的健康結果。Cassava Sciences擁有其研究候選產品和相關技術的全球獨家權利,不對任何第三方承擔特許權使用費。
關於 Cassava Sciences, Inc.
Cassava Sciences是一家臨牀階段的生物技術公司,總部位於德克薩斯州奧斯汀。我們的使命是檢測和治療神經退行性疾病,例如阿爾茨海默氏病。我們的新科學的基礎是穩定大腦中的關鍵蛋白質,但不去除這種蛋白質。
欲瞭解更多信息,請訪問:https://www.CassavaSciences.com
欲瞭解更多信息,請聯繫:
埃裏克·肖恩,首席財務官
(512) 501-2450 或 ESchoen@CassavaSciences.com
關於前瞻性陳述的警示説明:
本新聞稿包含前瞻性陳述,包括根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款發表的聲明,其中可能包括但不限於有關以下方面的陳述:我們正在進行的針對阿爾茨海默氏病患者的simufilam第三階段計劃的設計、範圍、實施、延續、完成、預期目的或未來結果;預期里程碑的時機;第三階段計劃的臨時安全數據來自先前的DSMB會議或其他來源; 阿爾茨海默病痴呆患者的治療;simufilam對阿爾茨海默氏病痴呆患者的安全性或有效性;未來時期的預期現金使用情況;我們的員工就simufilam、藥物作用和阿爾茨海默氏病的治療發表的評論;以及我們的候選產品的潛在益處(如果有)。這些陳述可以用 “預期”、“相信”、“可能”、“期望”、“預測”、“打算”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“將來” 等詞語以及其他具有類似含義的詞語和術語來識別。
此類聲明主要基於我們目前對未來事件的預期和預測。此類聲明僅代表截至本新聞發佈之日,並受許多風險、不確定性和假設的影響,包括但不限於與按預期時間進行或完成臨牀研究的能力、證明候選產品的特異性、安全性、有效性或潛在健康益處的能力相關的風險, simufilam對輕度阿爾茨海默病患者有明顯的青睞能力; simufilam在我們的開放標籤臨牀試驗中的明顯安全性或耐受性;我們目前對3期研究臨牀數據發佈時間的預期; 3期研究的任何預期臨牀結果;阿爾茨海默病痴呆患者的治療;以及 我們的員工就simufilam、藥物作用和阿爾茨海默氏病治療發表的評論;我們的候選產品的潛在益處(如果有),包括截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告以及將向美國證券交易委員會提交的未來報告中題為 “風險因素” 的部分中描述的那些好處。 上述內容列出了許多可能導致任何前瞻性陳述中實際業績與預期不同的因素,但不是全部。 鑑於這些風險、不確定性和假設,本新聞稿中討論的前瞻性陳述和事件本質上是不確定的,可能不會發生,實際結果可能與前瞻性陳述中的預期或暗示存在重大和不利的差異。因此,您不應依賴前瞻性陳述來預測未來事件。除非法律要求,否則我們不打算或承擔任何更新或修改本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述的責任。有關這些風險和其他與我們業務相關的風險的更多信息,投資者應查閲我們向美國證券交易委員會提交的文件,這些文件可在美國證券交易委員會的網站上查閲 www.sec.gov.
我們所有正在開發的製藥資產均為研究候選產品。它們尚未被任何司法管轄區的任何監管機構批准用於任何醫學適應症,並且尚未在任何患者羣體中確定其安全性、有效性或其他理想屬性(如果有)。因此,我們的候選產品均未在世界任何地方獲得批准或出售。
我們早期臨牀試驗的臨牀結果可能無法預示後期或更大規模臨牀試驗的未來結果,也不能確保監管部門的批准。您不應過分依賴這些陳述或我們提供或發佈的任何科學數據。
我們從事新藥發現和開發業務。我們的研發活動漫長、複雜、昂貴且風險高。普通股持有人應仔細閲讀我們的10-K表年度報告的全部內容,包括其中的風險因素。由於風險是藥物發現和開發過程的基礎,因此請注意,除非您準備好承受所投資資金的全部損失,否則不要投資我們的公開交易證券。
— 財務表格如下 —
木薯科學公司 | |||||||
簡明合併運營報表 | |||||||
(未經審計,以千計,每股金額除外) | |||||||
截至3月31日的三個月 | |||||||
2024 | 2023 | ||||||
運營費用 | |||||||
研究和開發 | $ | 16,233 | $ | 22,120 | |||
一般和行政 | 3,701 | 4,392 | |||||
運營費用總額 | 19,934 | 26,512 | |||||
營業虧損 | (19,934 | ) | (26,512 | ) | |||
利息收入 | 1,776 | 2,051 | |||||
其他收入,淨額 | 160 | 190 | |||||
認股權證負債公允價值變動所得收益 | 43,041 | — | |||||
淨收益(虧損) | $ | 25,043 | $ | (24,271 | ) | ||
基本每股淨收益(虧損) | $ | 0.58 | $ | (0.58 | ) | ||
每股淨虧損,攤薄 | (0.43 | ) | (0.58 | ) | |||
用於計算每股淨收益(虧損)的加權平均股份,基本 | 43,001 | 41,739 | |||||
用於計算每股淨虧損的加權平均股票,攤薄後 | 44,102 | 41,739 | |||||
簡明的合併資產負債表 | |||||||
(未經審計,以千計) | |||||||
2024年3月31日 | 2023年12月31日 | ||||||
資產 | |||||||
流動資產 | |||||||
現金和現金等價物 | $ | 124,169 | $ | 121,136 | |||
預付費用和其他流動資產 | 9,830 | 8,497 | |||||
流動資產總額 | 133,999 | 129,633 | |||||
財產和設備,淨額 | 21,604 | 21,854 | |||||
無形資產,淨額 | 115 | 176 | |||||
總資產 | $ | 155,718 | $ | 151,663 | |||
負債和股東權益 | |||||||
流動負債 | |||||||
應付賬款和應計費用 | $ | 9,603 | $ | 10,573 | |||
應計開發費用 | 1,797 | 3,037 | |||||
應計薪酬和福利 | 228 | 200 | |||||
認股證負債 | 65,368 | — | |||||
其他應計負債 | 125 | 385 | |||||
流動負債總額 | 77,121 | 14,195 | |||||
股東權益 | |||||||
普通股和額外的實收資本 | 434,323 | 518,237 | |||||
累計赤字 | (355,726 | ) | (380,769 | ) | |||
股東權益總額 | 78,597 | 137,468 | |||||
負債和股東權益總額 | $ | 155,718 | $ | 151,663 | |||