目錄

 

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

 

表單 10-Q

 

☒根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告

在截至的季度期間 2024年3月31日

要麼

☐根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告

在從到的過渡期內                 

委員會檔案編號： 001-37758

 

MOLECULIN生物技術有限公司

（註冊人的確切姓名如其章程所示）

特拉華

2834

47-4671997

（州或其他司法管轄區 公司或組織）

（主要標準工業 分類代碼（編號）

（國税局僱主 識別碼）

 

紀念大道 5300 號，950 號套房
休斯頓, TX							77007
（主要行政辦公室地址）							（郵政編碼）

 

713-300-5160

（註冊人的電話號碼，包括區號）

 

用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 是的☒ 不 ☐

 

用複選標記表示註冊人在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）是否以電子方式提交了根據註冊 S-T 第 405 條要求提交的每份交互式數據文件。 是的☒ 不 ☐

 

用複選標記表明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。:

 

大型加速過濾器 ☐						規模較小的申報公司 ☒
非加速過濾器 ☒						新興成長型公司☐
加速過濾器 ☐

 

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐

 

用勾號指明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第 12b-2 條）：是 ☐不是 ☒

 

根據該法第12（b）條註冊的證券：

每個班級的標題			交易品種			註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值每股0.001美元			MBRX			這個 納斯達克股票市場有限責任公司

 

截至2024年5月1日，註冊人有2311,536股已發行普通股。

 

 

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目錄

 

第 1 部分財務信息

第 1 項。財務報表

Moleculin Biotech有限公司

簡明合併資產負債表

（以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）

參見簡明合併財務報表的附註。

Moleculin Biotech有限公司

簡明合併運營報表和綜合虧損報表

（以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）

參見簡明合併財務報表的附註。

Moleculin Biotech有限公司

簡明合併現金流量表

（以千計）

（未經審計）

參見簡明合併財務報表的附註。

Moleculin Biotech有限公司

股東權益簡明合併報表

（以千計，股票除外）

（未經審計）

參見簡明合併財務報表的附註。

Moleculin Biotech有限公司

簡明合併財務報表附註

（未經審計）

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

這份10-Q表格，包括管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析，包含某些前瞻性陳述。歷史結果可能無法預示未來的表現。我們的前瞻性陳述反映了我們目前對未來事件的看法，基於假設，受已知和未知的風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際業績與這些陳述所設想的結果存在重大差異。

前瞻性陳述包括但不限於有關以下內容的陳述：

我們沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，包括本文發佈之日之後可能影響前瞻性陳述的任何事實、事件或情況可能導致的任何變化。此外，我們無法保證未來的業績、事件、活動水平、績效或成就。

我們的業務

我們是一家臨牀階段的製藥公司，其產品線不斷擴大，包括針對難以治療的癌症和病毒的二期臨牀項目。我們有三項核心技術，每種技術都使一種或多種藥物成功完成了1期臨牀試驗，這主要基於位於德克薩斯州休斯敦的德克薩斯大學MD Anderson癌症中心（MD Anderson）的發現並獲得許可。我們的六種候選藥物中有三種已在臨牀試驗中顯示出人體活性，並且目前或已經在進行1B/2期或2期臨牀試驗。自我們成立以來，截至2024年3月，我們的藥物已經完成、正在進行或已獲準進行13項臨牀試驗。安那黴素是我們的主導分子，目前正在進行三項1B/2期臨牀試驗——一項用於治療急性髓系白血病（AML），兩項用於治療轉移到肺部的軟組織肉瘤（STS肺轉移、STS肺部轉移或晚期STS）。

我們的核心管理信念之一是，蒽環類藥物是急性髓細胞白血病和晚期性傳播疾病的最重要治療方法，我們相信安那黴素可能有史以來首次使大多數患者從這種治療中受益。這種信念使我們目前主要專注於安那黴素的開發。

我們的核心技術

我們的核心技術包括以下程序：

a) 安那黴素或L-安那黴素是 “下一代” 蒽環素（最廣泛使用的化療類別之一），其設計與目前批准的蒽環類藥物不同，後者由於心臟毒性風險及其對多藥耐藥機制的敏感性，其效用有限。安那黴素旨在避免多藥耐藥性且無心臟毒性，迄今為止，在臨牀試驗中治療的受試者中未顯示出心臟毒性。此外，由於其固有的心臟毒性，我們已經證明其安全劑量超出了監管機構對目前處方的蒽環類藥物規定的劑量限制。截至2024年3月，安那黴素在針對急性髓細胞白血病和晚期STS受試者的兩項1B/2期試驗中顯示出療效。我們認為，安那黴素有可能作為急性髓細胞白血病的二線療法（二線或2L），以及作為晚期STS的一線療法，有可能滿足尚未滿足的需求。

作為安那黴素臨牀試驗的一部分，我們聘請了一位獨立專家（專家或獨立專家）來評估與克利夫蘭診所化療相關的心臟毒性。向專家提供的數據包括由超聲心動圖確定的左心室射血分數 (LVEF)、ECHO應變成像以及肌鈣蛋白水平（急性心臟損傷的生化標誌物）。“ECHO 應變成像” 是超聲心動圖（醫學超聲波）中的一種方法，用於測量心肌（心肌）的區域或全球變形（收縮或跳動）。通過應變率成像，可以顯示和測量不同區域的同步功能。心臟健康生物標誌物，例如血液肌鈣蛋白水平，被視為潛在的長期心臟損傷的指標。專家已經發布並將繼續發佈定期報告，因為將分批向他提供更多數據。此類數據包括一些初步數據，可能會發生變化。在我們關於缺乏安那黴素的心臟毒性的討論中，我們依賴於專家的評估。

安那黴素受益於與MD Anderson合作開發並由MD Anderson獨家授權的脂質賦能藥物遞送取得了令人鼓舞的進展。獨特的專利脂質成分使我們能夠將化療藥物的新概念結合到脂質結構中，這有助於靶向有效載荷的輸送，降低潛在的毒性。就安那黴素而言，我們對脂質技術的獨特使用可以改善組織/器官分佈，並且正如多項臨牀試驗所證明的那樣，可顯著降低毒性，包括心臟毒性。

b) 我們的 WP1066 產品組合包括 WP1066、WP1193 和 WP1220，這是產品組合中幾種免疫/轉錄調節劑中的三種，旨在抑制 p-stat3（磷酸化信號轉導體和轉錄激活劑）以及其他與腫瘤活性相關的轉錄因子。它們還通過抑制調節性T細胞（Treg）的錯誤活性來刺激對腫瘤的自然免疫反應。口服制劑中的 WP1066 已進入兩項臨牀試驗，包括富有同情心的用例。WP1066 和 WP1193 正在臨牀前項目中以靜脈注射（IV）配方進行測試。WP1066 和 WP1220 已進入局部配方的臨牀試驗。WP1066 和 WP1220 均已獨立成功完成 1 期臨牀試驗，並已顯示出療效。

c) 我們的 WP1122 產品組合包含化合物（包括 WP1122、WP1096 和 WP1097），旨在利用2-脱氧-D-葡萄糖（2-DG）等糖酵解抑制劑的潛在用途。我們認為，與健康細胞以及同樣依賴糖酵解和糖基化來感染和複製的病毒相比，此類化合物可以利用它們對葡萄糖的高度依賴來切斷腫瘤的能量供應提供機會。WP1122 已經完成了一項 1 期臨牀研究，成功確定了推薦的 2 期劑量或 RP2D。

近期業務發展

以下是最近的業務發展。

安那黴素

阿糖胞苷聯合治療急性髓細胞白血病的臨牀試驗（MB-106）

表 1

表 1 的註釋 1： MB-106 的數據適用於意向治療（ITT）受試者，是初步數據，可能會發生變化。cRC 的平均耐久性為 4.9 個月，可攀升。

2024年5月7日，我們的管理層與馬丁·塔爾曼博士和邁克爾·安德烈夫博士舉行了關鍵意見領袖電話會議。管理層介紹了上述數據，隨後與塔爾曼博士和安德烈夫博士討論了這些數據的重要性。塔爾曼博士和安德烈夫博士都是我們科學顧問委員會的成員。

電話會議包括對 MB-106 迄今為止的結果的討論。我們認為，1B/2期試驗成功地確定了安那黴素與阿糖胞苷（AnnaRac）聯合治療急性髓細胞白血病的安全性和有效性，並提供了足夠的數據來支持2期註冊導向的臨牀試驗（MB-108），進一步提供了療效數據，我們打算使用這些數據來支持最終的新藥批准（NDA）申請。

初步的安全性、有效性和耐久性數據

MB-106 的初步數據顯示，無論先前的治療次數是多少，所有受試者的結直腸癌率均為45％，ORR為55％（N=20）。將 MB-106 受試者羣體劃分為 1^st直線 (N=3)，最值得注意的是 2^和試驗中的線性（N=10）療法的cRC率分別為67％和60％，ORR分別為67％和70％。我們認為 AnnaRac 在 2 中顯示的 CR 和 cRC 率^和線路患者所報告的性能大大超過了目前批准用於2的任何藥物報告的性能^和線路反洗錢。

9個CRC的緩解持續時間（DoR）中位數約為4.9個月，迄今為止，在十個CRC中，有1人死亡（與肺炎有關）和一次復發。第一位患有cRC（且尚未復發）的受試者於2023年2月接受了治療。從開始治療到復發或死亡，都在測量DoR。

克利夫蘭診所的獨立專家心臟腫瘤學家進行了獨立評估，對安那黴素的心血管安全性進行了全面監測。截至2024年4月1日，已經對五項試驗（AML和STS，內部和外部資助的試驗）的84名受試者的數據進行了審查。值得注意的是，這些受試者中的大多數接受的蒽環素累計劑量超過550 mg/m2，這與心肌病風險增加有關。一些受試者在服用安那黴素後所獲得的治療量是該數額的四倍。尚未發現心臟毒性的信號。

安那黴素的美國專利

2024 年 4 月 9 日，美國專利商標局 (USPTO) 發佈了編號為 11,951,118 的美國專利，標題為”前脂質體安那黴素凍幹物的製備”（'118專利'）歸Moleculin和德克薩斯大學系統董事會所有。2024 年 4 月 xx 日，我們收到了美國專利商標局的另一項專利（美國專利號 11,980,634）的問題通知，標題為”重組脂質體安那黴素的方法”（'634專利'）將於2024年5月14日發佈。

'118專利規定了對含有安那黴素的組合物的主張，而'634專利一旦頒發，將對脂質體安那黴素懸浮液組合物提出索賠，兩者的基本專利期限均延長至2040年6月，但由於滿足FDA批准的監管要求所需的時間，可能會延長。Moleculin 治療急性髓系白血病 (AML) 和軟組織肉瘤肺轉移（STS lung mets）的新候選藥物使用了獨特的基於脂質的遞送技術。除了已頒發的118年專利和預期的634項美國專利外，我們在全球主要司法管轄區還有其他專利申請待處理。

EMA向安那黴素發放ODD用於治療急性髓細胞白血病

我們宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）已授予安那黴素孤兒藥稱號（ODD），用於治療急性髓細胞白血病。結合我們在美國獲得的孤兒藥認定，以及美國專利商標局剛剛授予的涵蓋期至2040年的物質和配方專利的新組成部分，我們認為安那黴素的商業排他性現在得到了很好的保護。

EMA向旨在治療、診斷或預防罕見、危及生命或慢性衰弱的疾病或病症的藥物和生物製劑授予孤兒藥資格，這些疾病或病症影響歐盟每10,000人中不到5人。孤兒認定有可能為公司帶來某些好處，包括降低監管費用、臨牀方案援助、研究補助金，以及獲得批准後在歐盟長達10年的潛在市場獨家經營權。

AACR展示安那黴素具有高抗癌活性和非心臟毒性特性的數據

有關該公司下一代蒽環素安那黴素的臨牀前數據已在2024年4月5日至10日在加利福尼亞州聖地亞哥舉行的美國癌症研究協會（AACR）年會上公佈。4月8日星期一舉行的 “最新研究：實驗和分子療法2” 會議上發佈了標題為 “安那黴素的非心臟毒性特性，一種經過臨牀評估的蒽環素和強效拓撲異構酶2β毒藥” 的海報^第四。展示的海報概述了對多柔比星（一種常用處方的蒽環素）和安那黴素（Moleculin 的下一代蒽環素）對拓撲異構酶II-α和II-β的效力的評估和比較結果，並確定了它們對人類心肌細胞生理的影響，表明長期體內暴露後小鼠心臟沒有病理變化。

WP1066

我們將繼續與兩家美國學術機構和另一家外國學術機構討論使用 WP1066 治療膠質母細胞瘤和/或兒科腦腫瘤的外部資助試驗。值得注意的是，我們已經與西北大學（NU）敲定了協議，我們預計NU將在短期內啟動一項由研究人員發起的膠質母細胞瘤研究（ClinicalTrials.gov ID：NCT05879250）。我們預計在成人腦腫瘤試驗開始並生成更多數據之前，兒科研究才會開始。

關於 WP1066 的靜脈注射配方，我們認為已經取得了實質性進展，我們將能夠在短期內宣佈靜脈注射配方.

WP1122

藉助設定了 WP1122 RP2D 的 MB-301 臨牀試驗生成的數據以及其他贊助的研究，我們將繼續探索進一步發展該產品組合的外部資金途徑。對於這項研究，我們已於2023年10月下旬提交了最終臨牀研究報告。

運營結果

下表列出了在所示期間內從我們的運營報表中得出的數據（千表），下表以近似金額討論了各時期的此類變化：

Moleculin Biotech有限公司

簡明合併運營報表

（未經審計）

截至2024年3月31日的三個月，與截至2023年3月31日的三個月相比

研究和開發費用。研發（R&D）費用為4.3美元百萬和 截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，570萬美元，分別是。減少了為 1.4 美元百萬是主要與臨牀試驗活動水平有關。

一般和管理費用。一般和管理費用為2.4美元百萬和截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三個月 260 萬美元，分別地。的減少20萬美元主要與監管和法律費用的減少有關。

認股權證負債公允價值變動所得收益。我們錄得1.5美元的淨收益百萬英鎊 2024年第一季度的淨收益為04萬美元，而2023年第一季度的淨收益為04萬美元，這是由於我們與先前某些股票發行同時發行的認股權證相關的認股權證負債的重估而發生的公允價值變化。我們需要在每次行使認股權證（如果適用）時以及每個報告期結束時對我們的負債分類認股權證進行重估，並在運營報表中反映變更期間認股權證公允價值變動產生的收益或虧損。我們使用Black-Scholes模型計算了未償還認股權證的公允價值。收益主要來自同期股價的下跌，虧損主要來自股價的上漲。

淨利息收入。由於去年現金餘額減少，同期利息收入淨減少了約20萬美元。

流動性和資本資源

下表列出了我們在所示期間的主要現金來源和用途（千表）：

截至2024年3月31日，澳大利亞的銀行賬户中有40萬澳元的手頭現金，我們知道沒有任何相關限制影響我們在澳大利亞的流動性。

用於經營活動的現金

運營中使用的現金為6.7美元百萬換成了 截至2024年3月31日的三個月。這個 0.7 美元增加百萬美元在上一年度的6.0美元以上百萬美元主要是由於產生的成本時間以及藥品生產和臨牀試驗費用的相關支付。

現金由 fin 提供舞蹈活動

在截至2024年3月31日的三個月中，我們沒有出售任何股票。

我們認為，截至2024年3月31日，我們現有的現金和現金等價物將足以為我們在2024年第四季度之前的計劃運營（包括我們目前的1B/2期臨牀項目和未來臨牀試驗的準備工作）提供資金，而無需發行額外的股權以換取現金。這考慮到了目前正在進行的試驗以外的臨牀試驗準備工作的現金支出。我們公司的持續經營取決於我們獲得必要融資以繼續運營和實現盈利運營的能力。我們可能會通過股票發行、債務融資、政府或其他第三方融資、商業化、營銷和分銷安排、其他合作、戰略聯盟和許可安排相結合的方式尋求額外資金，並推遲計劃中的現金支出或兩者結合。我們無法保證此類活動或兩者兼而有之。

2022年3月，我們收到了美國證券交易委員會的傳票，要求提供信息和文件，包括與某些個人（均不是我們的高級管理人員或董事）和實體相關的材料，以及與我們的治療COVID-19 候選藥物的開發和聲明相關的材料。我們已經收到美國證券交易委員會工作人員就此事定期提出的進一步請求，並將繼續收到這些請求。我們不知道美國證券交易委員會基本調查的具體性質，就本次調查涉及我們先前的公開披露而言，我們相信此類先前披露的準確性和充分性。美國證券交易委員會向我們發出傳票的信函指出，美國證券交易委員會正試圖確定是否存在任何違反聯邦證券法的行為，但其調查並不意味着美國證券交易委員會得出結論，認為有人違法，也不意味着美國證券交易委員會對任何個人、實體或證券持負面看法。我們無法預測此事何時會得到解決，也無法預測美國證券交易委員會在調查結束後可能採取哪些行動（如果有的話）。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，我們支出了約10萬美元和50萬美元的相關一般和管理費用及開支，分別地. 

關鍵會計政策與重要判斷和估計

與截至2023年12月31日止年度的10-K表中披露的相比，我們的關鍵會計政策以及估算值的使用沒有重大變化。有關我們的關鍵會計政策和估算值使用的討論，請參閲我們截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告第二部分第7項中管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析——關鍵會計政策和重要估計。

第 3 項。有關市場風險的定量和定性披露

不適用，因為我們是一家規模較小的申報公司。

第 4 項。控制和程序

評估披露控制和程序

我們維持披露控制和程序，旨在確保根據經修訂的1934年《證券交易法》要求披露的重大信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告，並將重要信息積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官（CEO）和首席財務官（CFO），後者是我們的首席財務官酌情為會計幹事，以便及時就所需的披露做出決定。截至本10-Q表季度報告所涉期末，我們的首席執行官兼首席財務官已經對這些披露控制和程序進行了評估，並確定此類披露控制和程序自2024年3月31日起生效。

財務報告內部控制的變化

在截至2024年3月31日的三個月中，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15-d-15（f）條）沒有發生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

第二部分 — 其他信息

第 1 項。法律訴訟

沒有。

第 1A 項。風險因素

有關可能影響我們的經營業績、財務狀況和流動性的因素的信息，請參閲我們截至2023年12月31日的10-K表年度報告第一部分第1A項中題為 “風險因素” 的章節。除下文更新內容外，與之前向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中披露的風險因素相比，沒有任何重大變化。

我們必須遵守多個司法管轄區的間接税法，以及全球複雜的關税制度。對我們遵守這些規則情況的審計可能會導致與我們的國際業務相關的税款、關税、利息和罰款的額外負債，這將降低我們的盈利能力。

我們的業務可能會受到不同國家的税務機關的審計。許多國家都有間接税制度，根據交易價值對商品和服務的銷售和購買徵税。這些税通常被稱為增值税（“增值税”）或商品和服務税（“GST”）。此外，我們產品的分銷使我們受到許多複雜的海關法規的約束，這些法規經常會隨着時間的推移而變化。不遵守這些制度和法規可能會導致額外的税收、關税、利息和罰款的評估。儘管我們認為我們遵守了當地法律，但我們無法保證税務和海關當局會同意我們的申報立場，經審計，此類税務和海關當局可能會評估對我們的額外税收、關税、利息和罰款。任何與間接税法相關的政府機構採取的不利行動都可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。

我們與税務問題相關的假設、估計和判斷中的錯誤，包括監管審查產生的錯誤，可能會對我們的財務業績產生不利影響。

在正常業務過程中（包括所得税、營業税、關税、銷售和使用税以及增值税（“增值税”），我們可能會接受有關世界各地各種税務事項的例行税務審計。我們會定期評估我們不確定的所得税狀況和其他儲備金的充足性，這需要大量的判斷。儘管我們可能會因不確定的所得税狀況和其他監管審計而累計，但與税務和海關當局的談判可能會導致超過應計額的調整，從而產生額外税款、關税、罰款和利息的負債。

第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用

在截至2024年3月31日的三個月中，公司向提供諮詢服務的實體發行了以每股9.15美元的行使價購買3,334股普通股的認股權證，認股權證將在提供服務的四年內每年歸屬。上述證券是根據《證券法》第4（a）（2）條發行的。

在截至2024年3月31日的三個月中，公司向顧問發行了6,834股普通股，以換取提供的服務。上述證券是根據《證券法》第4（a）（2）條發行的。

第 3 項。優先證券違約

沒有。

第 4 項。礦山安全披露

不適用。

第 6 項。展品

* 隨函提交。

+ 就《交易法》第18條而言，本文附錄32中的認證被視為 “未提交”，也未受該節責任的約束。此類認證將不被視為以引用方式納入根據《證券法》或《交易法》提交的任何文件中。

簽名

根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。