Monte Rosa Therapeutics公佈2024年第一季度財務業績並提供公司最新情況

MRT-2359，一種專為 MYC 驅動的實體瘤開發的分子膠水降解劑 (MGD)，正在進行的 1/2 期臨牀試驗中取得進展；預計在 2024 年第二季度確定推薦的 2 期劑量；1 期臨牀數據預計於 2024 年下半年確定

MRT-6160 是針對全身和神經系統自身免疫性疾病開發的 VAV1 導向 MGD，有望在 2024 年第二季度提交 IND，並在年中啟動 1 期 SAD/MAD 研究；1 期臨牀數據預計於 2025 年第一季度發佈

MRT-8102 是同類首創的 NEK7 導向 MGD 和 NLRP3/IL-1β 途徑抑制劑，在非人靈長類動物 (NHP) 中顯示出有效的血腦屏障穿透和中樞神經系統活性；2025 年第一季度有望提交 IND

針對CCNE1導向的MGD的新發現計劃揭曉；第一個直接藥物治療以前無法藥物治療的重要實體瘤腫瘤腫瘤靶標

預計強勁的現金狀況將為 2026 年上半年的運營提供資金，使 MRT-2359、MRT-6160 和 MRT-8102 項目能夠通過臨牀里程碑向前推進

馬薩諸塞州波士頓，2024 年 5 月 9 日 — 蒙特羅莎療法有限公司納斯達克股票代碼：GLUE）是一家開發新型分子膠降解劑（MGD）藥物的臨牀階段生物技術公司，今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度的業務亮點和財務業績。

Monte Rosa Therapeutics首席執行官Markus Warmuth醫學博士表示：“我們對包括腫瘤學和免疫學/炎症項目在內的整個產品組合取得的重大進展感到興奮。”“我們評估 MRT-2359 針對 MYC 驅動的實體瘤的 1/2 期臨牀試驗已步入正軌，我們計劃在本季度晚些時候宣佈推薦的 2 期劑量，並在下半年報告該項目的臨牀數據。我們熱切地預計，MRT-6160 的1期研究將於2024年中期啟動，這是我們針對免疫相關疾病的首個MGD候選藥物，該研究的結果預計將在2025年第一季度公佈。我們今天公佈的臨牀前GLP毒理學數據以及多種疾病模型中的數據表明，在多種自身免疫性疾病中存在高度差異化的可能性。此外，我們針對由 IL-1β 和 NLRP3 炎症體驅動的疾病的 NEK7 定向 MGD MRT-8102 正在迅速進入臨牀研究。我們最近在非人類靈長類動物中證實了強烈的中樞神經系統暴露和 NEK7 降解，這支持了 MRT-8102 在神經系統適應症和肥胖等方面的潛在發展，此外還可能用於痛風、心包炎和其他外周炎症。我們還非常高興地宣佈我們的 CCNE1（Cyclin E1）的發現計劃，這是一種經過充分驗證的腫瘤學靶標，通常認為傳統模式無法藥物治療。我們相信，我們有效、有選擇地降解 CCNE1 並在體內模型中激發抗腫瘤活性的能力進一步驗證了我們的 Queen 發現引擎的差異化以及我們的 MGD 對抗各種靶標的潛力。”

Warmuth博士總結道：“我們研發線的快速高效進展清楚地説明瞭我們由人工智能/機器學習驅動的Queen探索引擎的力量。通過我們持續的內部努力以及與羅氏的研究合作，我們期待繼續取得這一強勁進展。”

近期亮點

MRT-2359，針對 MYC 驅動的實體瘤的 GSPT1 定向 MGD

MRT-6160，VAV1 導向 MGD，用於全身和神經系統自身免疫/炎性疾病

MRT-8102，NEK7 導向 MGD，用於由 IL-1β 和 NLRP3 炎性體驅動的炎症性疾病

針對 CCNE1 擴增腫瘤的 CCNE1 指導的 MGD 計劃

其他公司最新動態

預期的里程碑

即將舉行的演講

2024 年第一季度財務業績

協作收入：2024年第一季度的協作收入為110萬美元，而2023年同期為0美元。協作收入是指根據羅氏許可與合作協議記錄的收入。

研發（R&D）費用：2024年第一季度的研發費用為2700萬美元，而2023年同期為2680萬美元。研發費用是由我們的研發組織成功實現關鍵里程碑推動的，包括 MRT-2359 臨牀研究的繼續、臨牀前產品線的進展和增長、MRT-6160 進入臨牀的準備工作以及公司的 Queen 發現引擎的持續開發。非現金股票薪酬構成了2024年第一季度的270萬美元研發費用，而2023年同期為210萬美元。

一般和管理（G&A）費用：2024年第一季度的併購支出為900萬美元，而2023年同期為750萬美元。併購支出的增加是員工人數、股票薪酬支出以及為支持我們的增長和運營而向顧問支付的費用增加的結果。併購支出包括2024年第一季度的非現金股票薪酬220萬美元，而2022年同期為180萬美元。

淨虧損：2024年第一季度的淨虧損為3,200萬美元，而2023年第四季度的淨虧損為3,330萬美元。

現金狀況和財務指導：截至2024年3月31日，現金、現金等價物、限制性現金和有價證券為1.978億美元，而截至2023年12月31日，現金、現金等價物、限制性現金和有價證券為2.37億美元。減少3,920萬美元的主要原因是現金的業務使用。

該公司預計，其現金和現金等價物將足以為2026年上半年的計劃運營和資本支出提供資金。

關於 MRT-2359

MRT-2359 是一種強效、高選擇性且口服生物可利用的研究分子膠降解劑 (MGD)，可誘導 E3 泛素連接酶成分大腦與翻譯終止因子 GSPT1 之間的相互作用，導致 GSPT1 蛋白的靶向降解。MYC 轉錄因子（c‑myc、L-MYC 和 N-MYC）是人類癌症的公認驅動因素，可維持高水平的蛋白質翻譯，這對於不受控制的細胞增殖和腫瘤生長至關重要。臨牀前研究表明，這種對 MYC 誘導的蛋白質翻譯的成癮會導致對 GSPT1 的依賴。通過誘導 GSPT1 降解，MRT-2359 旨在利用這種漏洞，破壞蛋白質合成機制，從而在 MYC 驅動的腫瘤中產生抗腫瘤活性。

關於 MRT-6160

MRT-6160 是 VAV1 的一種強效、高選擇性且口服生物利用的在研分子膠降解劑，在我們的體外研究中，VAV1 的靶點會深度降解，對其他蛋白質沒有可檢測到的影響。VAV1 是 Rho 家族鳥嘌呤核苷酸交換因子，是 T 細胞和 B 細胞受體下游的關鍵信號蛋白。VAV1 的表達僅限於血液和免疫細胞，包括 T 和 B 細胞。臨牀前研究表明，通過MGD對VAV1蛋白進行靶向降解可調節T細胞和B細胞受體介導的活性。這種調節在體外和體內都很明顯，細胞因子分泌的顯著減少就證明瞭這一點，細胞因子是維持自身免疫性疾病至關重要的蛋白質。此外，VAV1導向的MGD在自身免疫性疾病的臨牀前模型中顯示出令人鼓舞的活性，因此有可能為多種全身和神經系統自身免疫適應症（例如多發性硬化、類風濕關節炎、炎症性腸病和皮膚病）提供治療益處。臨牀前研究表明，MRT-6160 可以在體內自身免疫模型中抑制疾病進展。

關於 MRT-8102

MRT-8102 是一種強效、高選擇性且口服生物可利用的在研分子膠降解劑 (MGD)，靶向 NEK7，用於治療由 IL-1β 和 NLRP3 炎性體驅動的炎性疾病。NEK7 已被證明是體外和體內 NLRP3 炎性體組裝、激活和 IL-1β 釋放所必需的。NLRP3 炎性小體的異常激活以及隨後釋放的活性 IL-1β 和白介素 18 (IL-18) 與多種炎症性疾病有關，包括痛風、心血管疾病、包括帕金森氏病和阿爾茨海默氏病在內的神經系統疾病、眼部疾病、糖尿病、肥胖症和肝臟疾病。在非人類靈長類動物模型中，MRT-8102 被證明可以有效、選擇性且持久地降解 NEK7，並導致 IL-1β 幾乎完全降低

全血體外刺激後的模型。MRT-8102 在非 GLP 毒理學研究中表現出良好的形象。

關於蒙特羅莎

Monte Rosa Therapeutics是一家臨牀階段的生物技術公司，為腫瘤學、自身免疫和炎症性疾病等領域嚴重疾病的患者開發高選擇性分子膠水降解劑（MGD）藥物。MGD 是小分子蛋白質降解劑，有可能治療許多其他方式（包括其他降解劑）無法治療的疾病。Monte Rosa 的 Queen（新底物的定量和工程消除）發現引擎結合了人工智能指導的化學、不同的化學庫、結構生物學和蛋白質組學，以識別可降解的蛋白質靶標併合理設計具有前所未有的選擇性的 MGD。Queen 發現引擎可讓您在多個治療領域進入經過充分驗證的生物學的廣泛差異化靶標空間。Monte Rosa開發了業界領先的MGD產品線，涵蓋腫瘤學、自身免疫和炎症性疾病等，並與羅氏進行了戰略合作，以發現和開發針對以前被認為不可能藥物的癌症和神經系統疾病靶標的MGD。欲瞭解更多信息，請訪問 www.monterosatx.com。

前瞻性陳述

本通信包括明示和默示的 “前瞻性陳述”，包括1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述包括所有非歷史事實的陳述，在某些情況下，可以用 “可能”、“可能”、“可能”、“將”、“應該”、“期望”、“打算”、“計劃”、“目標”、“預期”、“相信”、“估計”、“潛力”、“繼續”、“持續”、“持續” 或其中的否定詞來識別術語或其他旨在識別未來陳述的類似術語。此處包含的前瞻性陳述包括但不限於關於我們擴大產品管道能力的陳述、有關公司QueenTM發現引擎的陳述，以及公司對其識別可降解蛋白靶標和合理設計具有前所未有的選擇性的MGD的看法、圍繞Queen發現引擎的力量和差異化以及公司MGD對抗各種靶標的潛力的陳述、關於我們臨牀前進展和時間表的陳述臨牀計劃、管道及其中的各種產品，包括 (i) 我們的產品開發活動、我們正在進行的 MRT-2359 臨牀開發、我們預計將在 2024 年第二季度晚些時候宣佈推薦的 2 期劑量、我們在2024年下半年披露 MRT-2359 1 期臨牀試驗任何初始數據的時機，以及我們在年底之前啟動該研究的第 2 階段部分的計劃，(ii) MRT-6160 的持續開發以及計劃提交將在第二季度向美國食品藥品管理局申報 MRT-61602024 年，我們預計在 2024 年中期啟動 1 期 SAD/MAD 研究的時機，2025 年第一季度披露 MRT-6160 的 1 期臨牀數據的時機，以及我們預計將在即將舉行的 DDW 和 EULAR 醫學會議上提供更多自身免疫和炎症性疾病模型的臨牀前數據，以及我們預計啟動針對包括潰瘍性結腸炎和類風濕關節炎在內的自身免疫/炎症性疾病 MRT-6160 的POC研究，還有其他潛在的 POC 研究、皮膚病學、風濕病學和2024 年中期的神經病學適應症，（iii）我們對 MRT-8102 的持續發展以及我們對其在神經系統適應症和肥胖等方面的潛力以及在痛風、心包炎和其他外周炎症中的潛在用途的期望，包括我們預計在 2025 年第一季度向 FDA 提交臨牀試驗報告，以及（iv）我們預計在 2024 年提名 CDK2 臨牀前項目的開發候選人，有關進展和應用的聲明我們的平臺以及有關我們期望的聲明關於我們的能力

提名其他目標、候選產品和開發候選人以及提名時機，關於我們開發計劃的監管申報的聲明，包括此類監管申請（例如IND申請）的計劃時間，監管機構的可能審查，以及我們對項目成功和財務狀況的期望，我們對未來資本的使用、支出和其他財務業績，現有計劃的資金可用性，為運營提供資金的能力2026年上半年等。就其性質而言，這些陳述受到許多風險和不確定性的影響，包括我們在2024年3月14日向美國證券交易委員會提交的最新10-K表年度報告以及任何後續文件中列出的風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績、業績或成就與聲明中的預期或暗示存在重大和不利差異。您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。儘管我們的管理層認為我們的陳述中反映的預期是合理的，但我們不能保證前瞻性陳述中描述的未來業績、業績或事件和情況能夠實現或發生。提醒收件人不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至此類陳述發表之日，不應被解釋為事實陳述。除非適用法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、任何未來陳述還是其他原因。這些材料中包含的某些信息，以及在介紹這些材料時所作的任何口頭陳述，這些陳述與材料有關或基於從第三方來源獲得的研究、出版物、調查和其他數據以及我們自己的內部估計和研究。儘管我們認為截至這些材料發佈之日這些第三方研究、出版物、調查和其他數據是可靠的，但我們尚未獨立核實，也沒有對從第三方來源獲得的任何信息的充分性、公平性、準確性或完整性作出任何陳述。此外，沒有獨立來源評估過我們的內部估計或研究的合理性或準確性，也不應依賴這些材料中與此類內部估計和研究有關或基於此類內部估計和研究的任何信息或陳述。

投資者
安德魯·芬德伯克

ir@monterosatx.com

媒體
Cory Tromblee，Scient PR

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