rlyb-2024033100017394102024--12-31Q1假的xbrli: 股票iso421:USDiso421:USDxbrli: 股票xbrli: pure00017394102024-01-012024-03-3100017394102024-05-0600017394102024-03-3100017394102023-12-3100017394102023-01-012023-03-310001739410美國通用會計準則：普通股成員2022-12-310001739410US-GAAP：額外實收資本會員2022-12-310001739410US-GAAP：留存收益會員2022-12-310001739410US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-12-3100017394102022-12-310001739410US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-03-310001739410美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-310001739410US-GAAP：留存收益會員2023-01-012023-03-310001739410US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-01-012023-03-310001739410美國通用會計準則：普通股成員2023-03-310001739410US-GAAP：額外實收資本會員2023-03-310001739410US-GAAP：留存收益會員2023-03-310001739410US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-03-3100017394102023-03-310001739410美國通用會計準則：普通股成員2023-12-310001739410US-GAAP：額外實收資本會員2023-12-310001739410US-GAAP：留存收益會員2023-12-310001739410US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-12-310001739410US-GAAP：額外實收資本會員2024-01-012024-03-310001739410美國通用會計準則：普通股成員2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：留存收益會員2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2024-01-012024-03-310001739410美國通用會計準則：普通股成員2024-03-310001739410US-GAAP：額外實收資本會員2024-03-310001739410US-GAAP：留存收益會員2024-03-310001739410US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2024-03-310001739410美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2024-03-310001739410US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：美國財政證券會員2024-03-310001739410US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2024-03-310001739410美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001739410US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：美國財政證券會員2023-12-310001739410US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2023-12-310001739410US-GAAP：現金和現金等價物成員2024-03-310001739410US-GAAP：現金和現金等價物成員2023-12-310001739410RLYB: 有價證券會員2024-03-310001739410RLYB: 有價證券會員2023-12-310001739410RLYB：關注優惠會員RLYB：預退款認股權證會員2022-11-300001739410RLYB：關注優惠會員RLYB：預退款認股權證會員2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：研發費用會員2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-03-310001739410US-GAAP：一般和管理費用會員2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：一般和管理費用會員2023-01-012023-03-310001739410RLYB：二千二萬股權激勵計劃成員2021-12-310001739410RLYB：二千二萬股權激勵計劃成員2021-01-012021-12-310001739410RLYB：二千二萬股權激勵計劃成員2024-01-012024-01-010001739410RLYB：二千二萬股權激勵計劃成員2023-01-012023-01-010001739410RLYB：二千二萬股權激勵計劃成員2024-03-3100017394102023-01-012023-12-310001739410US-GAAP：員工股權會員RLYB：二千二萬股權激勵計劃成員2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：員工股權會員RLYB：二千二萬股權激勵計劃成員2023-01-012023-03-310001739410US-GAAP：員工股權會員RLYB：二千二萬股權激勵計劃成員SRT: 最低成員2024-01-012024-03-310001739410SRT: 最大成員US-GAAP：員工股權會員RLYB：二千二萬股權激勵計劃成員2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：員工股權會員RLYB：二千二萬股權激勵計劃成員SRT: 最低成員2023-01-012023-03-310001739410SRT: 最大成員US-GAAP：員工股權會員RLYB：二千二萬股權激勵計劃成員2023-01-012023-03-310001739410US-GAAP：員工股權會員RLYB：二千二萬股權激勵計劃成員SRT: 最低成員2024-03-310001739410SRT: 最大成員US-GAAP：員工股權會員RLYB：二千二萬股權激勵計劃成員2024-03-310001739410US-GAAP：員工股權會員RLYB：二千二萬股權激勵計劃成員SRT: 最低成員2023-03-310001739410SRT: 最大成員US-GAAP：員工股權會員RLYB：二千二萬股權激勵計劃成員2023-03-310001739410RLYB: 受限股票獎勵會員2023-12-310001739410RLYB: 受限股票獎勵會員2024-01-012024-03-310001739410RLYB: 受限股票獎勵會員2024-03-310001739410US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-12-310001739410US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-03-310001739410RLYB：二萬二十一名員工股票購買計劃會員2021-12-310001739410RLYB：二萬二十一名員工股票購買計劃會員2021-01-012021-12-310001739410RLYB：二萬二十一名員工股票購買計劃會員2024-03-310001739410RLYB：二萬二十一名員工股票購買計劃會員2024-01-012024-01-010001739410RLYB：二萬二十一名員工股票購買計劃會員2023-01-012023-01-010001739410RLYB：二萬二十一名員工股票購買計劃會員2024-01-012024-03-310001739410RLYB：二萬二十一名員工股票購買計劃會員2023-01-012023-03-310001739410RLYB: ReventureSILLC 會員2024-01-012024-03-310001739410RLYB: ReventureSILLC 會員2023-01-012023-03-310001739410RLYB: ReventureSILLC 會員2024-03-310001739410RLYB: ReventureSILLC 會員2023-12-310001739410RLYB：關注優惠會員RLYB：預退款認股權證會員2024-03-310001739410RLYB：關注優惠會員RLYB：預退款認股權證會員2023-03-310001739410RLYB：股票期權和未經投資的限制性股票會員2024-01-012024-03-310001739410RLYB：股票期權和未經投資的限制性股票會員2023-01-012023-03-3100017394102024-02-062024-02-0600017394102024-02-060001739410US-GAAP：員工離職會員2023-12-310001739410US-GAAP：員工離職會員2024-01-012024-03-310001739410US-GAAP：員工離職會員2024-03-310001739410RLYB：約翰遜·約翰遜會員US-GAAP：後續活動成員US-GAAP：合作安排成員2024-04-092024-04-090001739410RLYB：約翰遜·約翰遜會員US-GAAP：後續活動成員RLYB: 證券購買協議會員2024-04-102024-04-100001739410RLYB：約翰遜·約翰遜會員US-GAAP：後續活動成員RLYB: 證券購買協議會員2024-04-10 美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
_____________________________________
表單 10-Q
_____________________________________
（Mark One）
| | | | | |
| x | 根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告 |
在截至的季度期間 2024年3月31日
或者
| | | | | |
| o | 根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告 |
在從 ______________ 到 ______________ 的過渡時期
委員會檔案編號： 001-40693
_____________________________________
RALLYBIO 公司
（其章程中規定的註冊人的確切姓名）
_____________________________________
| | | | | |
| 特拉華 | 85-1083789 |
（州或其他司法管轄區 公司或組織） | （美國國税局僱主 證件號） |
教堂街 234 號, 1020 套房 紐黑文, 克拉 | 06510 |
| （主要行政辦公室地址） | （郵政編碼） |
註冊人的電話號碼，包括區號:(203) 859-3820
_____________________________________
根據該法第12（b）條註冊的證券：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 每個班級的標題 | | 交易 符號 | | 註冊的每個交易所的名稱 |
| 普通股，面值每股0.0001美元 | | RLYB | | 納斯達克全球精選市場 |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 是的x沒有 o
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的x沒有 o
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
| | | | | | | | | | | |
| 大型加速過濾器 | o | 加速過濾器 | o |
| 非加速過濾器 | x | 規模較小的申報公司 | x |
| | 新興成長型公司 | x |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 o
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 o 沒有 x
在根據法院確認的計劃進行證券分發後，用複選標記表明註冊人是否提交了1934年《證券交易法》第12、13或15（d）條要求提交的所有文件和報告。是的 x沒有 o
截至 2024 年 5 月 6 日，註冊人已經 41,449,297普通股，每股面值0.0001美元，已發行。
目錄
| | | | | | | | |
| | 頁面 |
第一部分 | 財務信息 | |
第 1 項。 | 財務報表 | 7 |
| 未經審計的簡明合併資產負債表 | 7 |
| 未經審計的簡明合併運營報表和綜合虧損 | 8 |
| 未經審計的股東權益變動簡明合併報表 | 9 |
| 未經審計的簡明合併現金流量表 | 10 |
| 未經審計的簡明合併財務報表附註 | 11 |
第 2 項。 | 管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 | 18 |
第 3 項。 | 關於市場風險的定量和定性披露 | 29 |
第 4 項。 | 控制和程序 | 29 |
| | |
第二部分。 | 其他信息 | |
第 1 項。 | 法律訴訟 | 30 |
第 1A 項。 | 風險因素 | 30 |
第 2 項。 | 未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 | 84 |
第 5 項。 | 其他信息 | 85 |
第 6 項。 | 展品 | 86 |
簽名 | | 87 |
關於前瞻性陳述的警示説明
本10-Q表季度報告包含前瞻性陳述，這些陳述基於管理層的信念和假設以及管理層目前可獲得的信息。本10-Q表季度報告中包含的歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，你可以通過諸如 “可能”、“將”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在” 或 “繼續” 等術語來識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些術語或其他類似表述單詞。前瞻性陳述包括但不限於有關以下內容的陳述：
•我們的研發項目的啟動、時機、進展、結果和成本，以及我們當前和未來的臨牀前和臨牀研究，包括關於啟動和完成 RLYB212、RLYB116 和 RLYB332 臨牀試驗、RLYB331 抗Matriptase-2抗體的長效版本、我們的 RLYB212 毒理學項目以及我們的胎兒和新生兒同種免疫血小板減少症預防計劃的自然歷史研究的時間的聲明，以及相關的準備工作，以及取得結果的時期將提供試用版；
•我們臨牀開發候選產品（包括 RLYB212、RLYB116 和 RLYB332）的成功、成本和時機；
•我們的候選產品治療某些目標疾病的潛力；
•我們有能力按照我們預計的速度啟動、招募和招募患者並進行臨牀試驗；
•我們獲得和維持允許對候選產品進行優先審查的監管名稱的能力，以及我們獲得和維持對候選產品的監管批准的能力，以及任何候選產品的標籤上的任何相關限制、限制或警告（如果獲得批准）；
•我們有能力與目前正在銷售或參與開發候選產品旨在針對的疾病的治療方法的公司競爭，包括陣發性夜間血紅蛋白尿和全身性重症肌無力；
•我們依賴第三方進行臨牀試驗；
•RLYB116 製造工藝的改進及其預計完成時間；
•我們依賴第三方製造用於臨牀試驗的藥物和藥品；
•RLYB212、RLYB116、RLYB114、RLYB332 以及我們當前可能確定和追求的任何候選產品或其他候選產品的市場規模和增長潛力，以及我們為這些市場服務的能力；
•我們與第三方進行合作、夥伴關係和其他交易的能力；
•我們識別和通過臨牀開發推進任何其他候選產品的能力；
•如果獲得批准，我們當前的候選產品以及我們可能確定和追求的任何其他候選產品的商業化，包括我們成功建立商業基礎設施或與第三方合作以推銷我們當前的候選產品以及我們可能確定和追求的任何其他候選產品的能力；
•我們留住和招聘關鍵人員的能力；
•我們獲得和維護足夠知識產權的能力；
•我們對政府和第三方付款人承保範圍和報銷的期望；
•我們對支出、持續虧損、資本要求以及我們獲得額外融資的需求或能力的估計；
•我們對首次公開募股和任何後續發行淨收益的預期用途；
•戰略合作協議和安排的潛在好處，包括我們與強生、Exscientia Limited和Abcellera Biologics Inc.的協議以及我們與EyePoint Pharmicals, Inc. 的研究合作，以及我們與EyePoint Pharmicals, Inc. 的預期更新時間、我們達成戰略合作或安排的能力，包括潛在的業務發展機會和潛在的許可合作伙伴關係，以及我們吸引具有開發、監管和商業化專業知識的合作者的能力；
•根據2012年《Jumpstart 我們的創業公司法》，我們對我們成為一家新興成長型公司的期望；
•我們的財務業績；
•與我們的競爭對手或我們的行業相關的發展和預測；以及
•其他風險和不確定性，包括 “風險因素” 部分中列出的風險和不確定性。
本10-Q季度報告中的前瞻性陳述只是預測，主要基於我們當前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營業績。這些前瞻性陳述僅代表截至本10-Q表季度報告發布之日，受許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，包括本10-Q表季度報告中題為 “風險因素” 和 “管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析” 的章節以及本10-Q表季度報告中其他部分所述的那些內容。由於前瞻性陳述本質上受風險和不確定性的影響，其中一些是無法預測或量化的，有些是我們無法控制的，因此您不應依賴這些前瞻性陳述作為未來事件的保證。我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，未來的實際業績、活動水平、業績以及事件和情況可能與前瞻性陳述中的預測存在重大差異。此外，我們在不斷變化的環境中運營。新的風險和不確定性可能會不時出現，管理層不可能預測所有的風險和不確定性。除非適用法律要求，否則我們沒有義務公開更新或修改此處包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。
商標
我們在美國（“美國”）和/或其他國家使用 Rallybio 作為商標。本10-Q表季度報告提到了我們的商標以及屬於其他實體（包括Affibody）的商標®。僅為方便起見，本 10-Q 表格季度報告中提及的商標和商品名稱（包括徽標、插圖和其他視覺顯示屏）可能不帶有 ®或 TM 符號，但此類提及的目的不在於以任何方式表明我們不會在適用法律的最大範圍內主張我們或適用許可人對這些商標和商品名稱的權利。我們無意使用或展示其他實體的商品名稱、商標或服務標誌，以暗示與任何其他實體有關係，或由任何其他實體認可或贊助。
風險因素摘要
我們的業務面臨許多風險，本10-Q表季度報告的 “風險因素” 部分對此進行了更全面的討論。這些風險包括以下內容：
•自成立以來，我們已經蒙受了重大損失，預計在可預見的將來我們將繼續蒙受損失。我們沒有將任何產品商業化，也從未生產過
任何產品的商業化所得的收入。我們目前沒有盈利，我們可能永遠無法實現或維持盈利；
•我們將需要大量的額外資本來為我們的運營提供資金，如果我們未能獲得必要的融資，我們可能無法完成 RLYB212、RLYB116 或我們可能開發的任何其他候選產品的開發和商業化；
•籌集額外資金可能會導致股東稀釋，限制我們的業務或要求我們放棄對技術或候選產品的權利；
•我們在很大程度上依賴於處於早期臨牀開發階段的 RLYB212 和 RLYB116 的成功。如果我們無法開發、獲得監管部門批准或成功地將我們的候選產品商業化，或者如果我們在這方面遇到重大延誤，我們的業務將受到重大損害；
•我們在尋找其他候選產品的努力方面可能無法成功。由於我們的資源和資本渠道有限，我們必須優先開發某些候選產品，這些候選產品的選擇可能會被證明是錯誤的，會對我們的業務產生不利影響；
•臨牀前研究和臨牀試驗費用昂貴、耗時且難以設計和實施，且結果不確定。我們進入臨牀試驗的任何候選產品都可能無法在以後的臨牀試驗（如果有）中取得良好的結果，也可能無法獲得上市批准。在完成候選產品的開發和商業化時，我們可能會產生額外費用或出現延誤，或者最終無法完成；
•註冊和留住患者參與臨牀試驗是一個昂貴而耗時的過程，我們無法控制的多種因素（包括我們對罕見疾病的關注）可能會變得更加困難或變得不可能；
•我們可能不時宣佈或發佈的臨牀前研究、臨牀試驗或分析的結果可能不代表以後的試驗所獲得的結果，我們可能發佈的任何中期結果都可能與最終結果不同；
•我們開發或管理的任何候選產品都可能導致嚴重的不良事件或不良副作用，這可能會阻止其臨牀開發，延遲或阻礙上市批准，或者如果獲得批准，則要求其退出市場，包括安全警告或以其他方式限制其銷售；
•美國食品藥品監督管理局（“FDA”）、歐洲藥品管理局（“EMA”）和類似的外國監管機構，包括英國藥品和保健產品監管局（“MHRA”）的監管批准程序漫長、耗時且本質上不可預測，如果我們最終無法獲得監管部門對 RLYB212、RLYB116 或任何其他候選產品的批准，我們的業務將基本保持不變受到傷害;
•我們的候選產品針對的是罕見疾病和病症，RLYB212、RLYB116 或任何其他候選產品的市場機會如果獲得批准，可能會小於我們的預期。因此，我們的商業機會可能有限，而且由於我們的候選產品的目標人羣是罕見疾病，我們必須能夠成功識別患者並佔領可觀的市場份額，以實現盈利和增長；
•FDA、EMA或其他類似的外國監管機構，包括MHRA，可能要求體外診斷或伴隨診斷設備的批准或批准，以此作為批准任何需要或將從此類測試中獲得商業利益的候選產品（包括 RLYB212）的條件。未能及時或根本無法成功驗證、開發和獲得伴隨診斷的監管許可或批准，可能會損害我們的藥物開發戰略，我們可能無法意識到任何此類候選產品的商業潛力；
•我們面臨着來自生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績就會受到影響；
•我們打算繼續開展業務發展交易，重點是向其他候選產品發放許可或將版權外包給我們正在開發的候選產品，並與第三方合作開發和商業化我們的候選產品。我們可能無法成功識別和收購企業或資產、許可知識產權或建立和維持合作，這可能會嚴重限制我們成功開發和商業化其他候選產品的能力，如果有的話，這些交易可能會擾亂我們的業務，導致股東稀釋或減少我們的財務資源；以及
•如果我們無法為我們的候選技術和產品獲得、維持和執行專利保護，或者獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們的技術和產品相似或完全相同，我們成功開發和商業化我們的候選技術和產品的能力可能會受到不利影響。
上述內容只是我們一些風險的總結。有關在投資我們的普通股之前應考慮的這些風險和其他風險的更詳細討論，請參閲 “風險因素”。
第一部分—財務信息
第 1 項。財務報表。
RALLYBIO 公司
簡明合併資產負債表
（未經審計）
| | | | | | | | | | | |
| （以千計，股票和每股金額除外） | 3 月 31 日
2024 | | 十二月三十一日
2023 |
| 資產 | | | |
| 流動資產： | | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 19,301 | | | $ | 24,494 | |
| 有價證券 | 74,874 | | | 85,435 | |
| 預付費用和其他流動資產 | 4,370 | | | 4,860 | |
| 流動資產總額 | 98,545 | | | 114,789 | |
| 財產和設備，淨額 | 211 | | | 246 | |
| 經營租賃使用權資產 | 299 | | | 346 | |
| 投資合資企業 | 304 | | | 239 | |
| 總資產 | $ | 99,359 | | | $ | 115,620 | |
| 負債和股東權益 | | | |
| 流動負債： | | | |
| 應付賬款 | $ | 470 | | | $ | 976 | |
| 應計費用 | 9,393 | | | 8,068 | |
| 經營租賃負債 | 223 | | | 219 | |
| 流動負債總額 | 10,086 | | | 9,263 | |
| 經營租賃負債，非流動 | 116 | | | 173 | |
| 負債總額 | 10,202 | | | 9,436 | |
| 承付款和或有開支（注7） | | | |
| 股東權益 | | | |
普通股，$0.0001每股面值； 200,000,000分別截至2024年3月31日和2023年12月31日授權的股份；以及 37,811,970和 37,829,565分別截至2024年3月31日和2023年12月31日的已發行和流通股份 | 4 | | | 4 | |
優先股，$0.0001每股面值； 50,000,000分別截至2024年3月31日和2023年12月31日授權的股份； 不分別截至2024年3月31日和2023年12月31日已發行或流通的股份 | — | | | — | |
| 額外的實收資本 | 343,498 | | | 341,410 | |
| 累計其他綜合虧損 | (71) | | | 15 | |
| 累計赤字 | (254,274) | | | (235,245) | |
| 股東權益總額 | 89,157 | | | 106,184 | |
| 負債和股東權益總額 | $ | 99,359 | | | $ | 115,620 | |
見簡明合併財務報表附註
RALLYBIO 公司
簡明合併運營報表和綜合虧損報表
| | | | | | | | | | | |
| 在截至3月31日的三個月裏 |
| （以千計，股票和每股金額除外） | 2024 | | 2023 |
| 運營費用： | | | |
| 研究和開發 | $ | 12,936 | | | $ | 11,202 | |
| 一般和行政 | 6,851 | | | 7,172 | |
| 運營費用總額 | 19,787 | | | 18,374 | |
| 運營損失 | (19,787) | | | (18,374) | |
| 其他收入： | | | |
| 利息收入 | 1,276 | | | 1,546 | |
| 其他收入 | 167 | | | 73 | |
| 其他收入總額，淨額 | 1,443 | | | 1,619 | |
| 合資企業虧損扣除權益前的虧損 | (18,344) | | | (16,755) | |
| 合資企業的投資損失 | 685 | | | 563 | |
| 淨虧損 | $ | (19,029) | | | $ | (17,318) | |
| | | |
| 每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後 | $ | (0.47) | | | $ | (0.43) | |
| 已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 | 40,773,615 | | 40,248,893 |
| | | |
| 其他綜合（虧損）收益： | | | |
| 有價證券的未實現（虧損）淨收益 | (86) | | | 153 | |
| 其他綜合（虧損）收益 | (86) | | | 153 | |
| 綜合損失 | $ | (19,115) | | | $ | (17,165) | |
見簡明合併財務報表附註
RALLYBIO 公司
股東權益變動簡明合併報表
（未經審計）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月 | 常見的 | | 額外
付費
資本 | | 積累
赤字 | | 積累了其他綜合的
收益（虧損） | | 股東們
公平 |
| （以千計，股票金額除外） | 股份 | | 金額 | | | | |
| 2022年12月31日 | 37,837,369 | | $ | 4 | | | $ | 330,208 | | | $ | (160,681) | | | $ | (214) | | | $ | 169,317 | |
| 基於股份的薪酬支出 | — | | — | | | 3,045 | | | — | | | — | | | 3,045 | |
| 沒收限制性普通股 | (91,155) | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 淨虧損 | — | | — | | | — | | | (17,318) | | | — | | | (17,318) | |
| 其他綜合收益（虧損） | — | | — | | | — | | | — | | | 153 | | | 153 | |
| 餘額，2023 年 3 月 31 日 | 37,746,214 | | $ | 4 | | | $ | 333,253 | | | $ | (177,999) | | | $ | (61) | | | $ | 155,197 | |
| | | | | | | | | | | |
| 2023年12月31日 | 37,829,565 | | $ | 4 | | | $ | 341,410 | | | $ | (235,245) | | | $ | 15 | | | $ | 106,184 | |
| 基於股份的薪酬支出 | — | | — | | | 2,088 | | | — | | | — | | | 2,088 | |
| 沒收限制性普通股 | (17,595) | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 淨虧損 | — | | — | | | — | | | (19,029) | | | — | | | (19,029) | |
| 其他綜合收益（虧損） | — | | — | | | — | | | — | | | (86) | | | (86) | |
| 餘額，2024 年 3 月 31 日 | 37,811,970 | | $ | 4 | | | $ | 343,498 | | | $ | (254,274) | | | $ | (71) | | | $ | 89,157 | |
見簡明合併財務報表附註
RALLYBIO 公司
簡明合併現金流量表
（未經審計）
| | | | | | | | | | | |
| 在結束的三個月中
3 月 31 日 |
| （以千計） | 2024 | | 2023 |
| 用於經營活動的現金流： | | | |
| 淨虧損 | $ | (19,029) | | | $ | (17,318) | |
| 為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： | | | |
| 折舊和攤銷 | 35 | | | 39 | |
| 債務證券折扣/溢價的淨增加 | (539) | | | (895) | |
| 基於股票的薪酬 | 2,088 | | | 3,045 | |
| 合資企業的投資損失 | 685 | | | 563 | |
| 運營資產和負債的變化： | | | |
| 預付費用、使用權資產和其他資產 | 537 | | | (340) | |
| 應付賬款 | (506) | | | (295) | |
| 應計費用和經營租賃負債 | 1,272 | | | (3,564) | |
| 用於經營活動的淨現金 | (15,457) | | | (18,765) | |
| 投資活動提供的現金流： | | | |
| 購買有價證券 | (10,736) | | | (29,285) | |
| 有價證券到期的收益 | 21,750 | | | 31,500 | |
| | | |
| 投資合資企業 | (750) | | | (750) | |
| 投資活動提供的淨現金 | 10,264 | | | 1,465 | |
| 用於融資活動的現金流： | | | |
| | | |
| 發行成本的支付 | — | | | (139) | |
| 用於融資活動的淨現金 | — | | | (139) | |
| 現金和現金等價物的淨減少 | (5,193) | | | (17,439) | |
| 現金及現金等價物 — 期初 | 24,494 | | | 56,958 | |
| 現金及現金等價物 — 期末 | $ | 19,301 | | | $ | 39,519 | |
| | | |
| | | |
| | | |
| | | |
見簡明合併財務報表附註
RALLYBIO 公司
未經審計的簡明合併財務報表附註
1. 業務和流動性
Rallybio Corporation及其子公司（“Rallybio”、“公司”、“我們” 或 “我們”）是一家臨牀階段的生物技術公司，由具有廣泛研究、開發和罕見病專業知識的經驗豐富的生物製藥行業領導者組成，其使命是為重症和罕見疾病患者開發和商業化改變生活的療法。自2018年1月推出以來，我們已經建立了一系列具有前景的候選產品，旨在解決孕產婦胎兒健康、補體失調、血液學和代謝失調等領域醫療需求未得到滿足的疾病。我們的兩個最先進的項目正在臨牀開發中：RLYB212，一種用於預防胎兒和新生兒同種免疫性血小板減少症（“FNAIT”）的抗 HPA-1a 抗體，以及補體成分 5（“C5”）的抑制劑 RLYB116，有可能治療多種補體失調疾病。這兩個項目都完成了 1 期臨牀研究，我們目前計劃在 2024 年下半年啟動 RLYB212 的 2 期臨牀試驗。
該公司的現金、現金等價物和有價證券為美元94.2截至 2024 年 3 月 31 日，百萬人。該公司目前預計，自這些簡明合併財務報表發佈之日起，其現金、現金等價物和有價證券將足以為其運營費用和資本需求提供資金超過12個月。但是，我們預計，截至2024年3月31日，當前的現金、現金等價物和有價證券不足以讓我們通過監管部門的批准為任何候選產品提供資金，如果獲得批准，我們將需要籌集大量額外資金來完成候選產品的開發和商業化。我們可以通過出售股權證券、債務融資、企業合作或許可協議、營運資金信貸額度、補助金、投資現金餘額所得利息收入或其中一種或多種來源的組合來滿足我們未來的現金需求。
2. 重要會計政策摘要、列報基礎和合並原則
未經審計的財務信息 —公司未經審計的簡明合併財務報表是根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則（“GAAP”）以及美國證券交易委員會（“SEC”）的規章制度編制的。這些附註中提及的適用指南均指財務會計準則委員會（“FASB”）頒佈的《會計準則編纂》（“ASC”）和會計準則更新（“ASU”）中的GAAP。
公司認為，所提供的信息反映了所有調整，所有這些調整都是正常和經常性的，是公允列報所報告的中期財務狀況和經營業績所必需的。公司考慮資產負債表日期之後但在財務報表發佈之前發生的事件或交易，以提供與某些估計相關的額外證據，或確定需要進一步披露的事項。過渡期的經營業績不一定表示全年或任何其他過渡期的預期業績。
隨附的未經審計的簡明合併財務報表包括Rallybio Corporation及其子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在合併中清除。
隨附的未經審計的簡明合併財務報表和附註應與我們截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告（我們的 “年度報告”）一起閲讀。我們的年度報告所含合併財務報表附註2描述了我們的重要會計政策。除非下文另有説明，否則在截至2024年3月31日的三個月中，沒有新的會計政策，包括採用新的會計準則，預計這將對公司未經審計的簡明合併財務報表產生重大影響。
重要會計政策—
重組
公司根據澳大利亞證券交易委員會副標題420-10對重組費用進行核算， 退出或處置成本義務。與裁員相關的費用是現金支出，主要與遣散費和福利金有關，這些金額反映在公司的簡明合併運營報表和其他綜合虧損中。有關本公司重組活動的更多詳情，請參閲附註9。
3. 有價證券
截至2024年3月31日和2023年12月31日，按證券類型劃分的有價證券的攤銷成本、未實現持股收益總額、未實現持有損失總額和公允價值如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 2024 年 3 月 31 日 |
| （以千計） | 公允價值層次級別 | | 攤銷成本 | | 未實現持股收益總額 | | 未實現持倉虧損總額 | | 公允價值 |
| 貨幣市場基金 | 第 1 級 | | $ | 10,127 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 10,127 | |
| 美國國債 | 第 1 級 | | 38,095 | | | 4 | | | (27) | | | 38,072 | |
| 美國政府機構證券 | 第 2 級 | | 36,850 | | | 4 | | | (52) | | | 36,802 | |
| | | $ | 85,072 | | | $ | 8 | | | $ | (79) | | | $ | 85,001 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 2023 年 12 月 31 日 |
| （以千計） | 公允價值層次級別 | | 攤銷成本 | | 未實現持股收益總額 | | 未實現持倉虧損總額 | | 公允價值 |
| 貨幣市場基金 | 第 1 級 | | $ | 14,538 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 14,538 | |
| 美國國債 | 第 1 級 | | 35,976 | | | 48 | | | (6) | | | 36,018 | |
| 美國政府機構證券 | 第 2 級 | | 51,434 | | | 31 | | | (58) | | | 51,407 | |
| | | $ | 101,948 | | | $ | 79 | | | $ | (64) | | | $ | 101,963 | |
截至2024年3月31日和2023年12月31日，簡明合併資產負債表中按分類的有價證券的公允價值如下：
| | | | | | | | | | | |
| （以千計） | 2024 年 3 月 31 日 | | 2023 年 12 月 31 日 |
| 現金和現金等價物 | $ | 10,127 | | | $ | 16,528 | |
| 有價證券 | 74,874 | | | 85,435 | |
| $ | 85,001 | | | $ | 101,963 | |
截至2024年3月31日和2023年12月31日，按合同到期日分列的可供出售債務證券的公允價值彙總如下：
| | | | | | | | | | | |
| （以千計） | 2024 年 3 月 31 日 | | 2023 年 12 月 31 日 |
| 在一年或更短的時間內到期 | $ | 85,001 | | | $ | 98,110 | |
| 一年到兩年後到期 | — | | | 3,853 | |
| $ | 85,001 | | | $ | 101,963 | |
截至2024年3月31日和2023年12月31日，處於未實現虧損狀況的可供出售債務證券的總公允價值為美元58.4百萬和美元40.0分別為百萬。截至2024年3月31日，我們在超過十二個月的時間裏沒有任何持續未實現虧損頭寸的投資。截至2024年3月31日，我們認為可供出售債務證券的成本基礎是可以收回的。 沒有信貸損失備抵已於2024年3月31日和2023年12月31日入賬。
4. 資產負債表組成部分
預付費用和其他流動資產—
截至2024年3月31日和2023年12月31日，預付費用和其他流動資產包括以下內容：
| | | | | | | | | | | |
| （以千計） | 3 月 31 日
2024 | | 十二月三十一日
2023 |
| 研究和開發 | $ | 2,936 | | | $ | 2,067 | |
| 保險 | 252 | | | 446 | |
| 其他預付款 | 414 | | | 293 | |
| 其他流動資產 | 768 | | | 2,054 | |
| $ | 4,370 | | | $ | 4,860 | |
應計費用—
截至2024年3月31日和2023年12月31日，應計費用包括以下內容：
| | | | | | | | | | | |
| （以千計） | 3 月 31 日
2024 | | 十二月三十一日
2023 |
| 研究和開發 | $ | 4,563 | | | $ | 4,123 | |
| 補償和相關費用 | 3,884 | | | 3,166 | |
| 專業費用 | 580 | | | 332 | |
| 其他 | 366 | | | 447 | |
| $ | 9,393 | | | $ | 8,068 | |
5. 股東權益
普通股
該公司有 200,000,000截至2024年3月31日和2023年12月31日授權的普通股，其中 37,811,970和 37,829,565股票分別於2024年3月31日和2023年12月31日已發行和流通。
優先股
該公司有 50,000,000截至2024年3月31日和2023年12月31日授權的優先股，其中 不截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，股票已流通。
預先注資的認股
在2022年11月的後續發行中，公司與某些投資者簽訂了一項協議，以預先注資的認股權證代替普通股，最多可購買總額為 3,333,388普通股，價格為 $5.9999，代表2022年11月普通股後續發行時的每股公開發行價格減去一美元0.0001每份預先注資認股權證的每股行使價。
公司不得影響任何預先注資的認股權證的行使，如果行使任何預先注資的認股權證生效後，持有人（及其關聯公司）實益擁有的普通股總數超過，則持有人無權行使任何預先注資的認股權證的任何部分 9.99行使生效後立即流通的普通股數量的百分比，持有人在選擇後可以增加或減少該百分比 61根據此類預先注資認股權證的條款，提前幾天通知公司，前提是該百分比在任何情況下都不得超過 19.99%.
該公司的預先注資認股權證是一種獨立工具，不符合ASC 480規定的負債定義， 區分負債和股權，並且不符合ASC 815對衍生品的定義， 衍生品和套期保值。預先注資的認股權證與公司的普通股掛鈎，符合ASC 480和ASC 815下的所有其他股票分類條件。因此，預先注資的認股權證被歸類為股權，並作為額外實收資本的一部分入賬
發行時間。截至2024年3月31日，與我們的2022年11月後續發行相關的所有預先注資認股權證仍未兑現且未行使。
基於股份的薪酬
基於股份的薪酬支出包括公司的股票期權、限制性股票獎勵、限制性股票單位和根據員工股票購買計劃發行的股票，在截至2024年和2023年3月31日的三個月的簡明合併運營報表和綜合虧損報表中歸類如下：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 在截至3月31日的三個月裏 | | |
| （以千計） | 2024 | | 2023 | | | | |
| 研究和開發 | $ | 769 | | | $ | 1,063 | | | | | |
| 一般和行政 | 1,319 | | | 1,982 | | | | | |
| $ | 2,088 | | | $ | 3,045 | | | | | |
| | | | | | | |
2021 年股權激勵計劃
2021 年，董事會通過了 Rallybio Corporation 2021 年股權激勵計劃（“2021 年計劃”）。最初保留的 2021 年計劃 5,440,344因公司首次公開募股前授予的未償股權獎勵而發行的公司普通股股票，以及未來以股票期權、SARs、限制性和非限制性股票和股票單位、績效獎勵和其他可轉換為公司普通股或以其他方式基於公司普通股的獎勵向員工、董事和顧問發行股票的公司普通股。根據2021年計劃，還可以提供與獎勵相關的股息等價物。在2031年之前，股份池將在每年1月1日自動增加，以 (i) 中的較小者為準 五截至該日公司已發行普通股數量的百分比，以及（ii）董事會在該日當天或之前確定的公司普通股數量。2024 年 1 月 1 日和 2023 年 1 月 1 日，2021 年計劃的份額池自動增加了 1,891,478和 1,891,868分別是股票。截至2024年3月31日，根據2021年計劃可發行的普通股總數為 8,684,099股份，其中 3,467,863股票仍可供將來發行。
下表彙總了截至2024年3月31日的三個月的股票期權活動：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 股票期權 | | 期權股數量 | | 平均加權運動
價格 | | 加權平均合約
期限
（以年為單位） | | 聚合內在價值
（以千計） |
| 截至 2023 年 12 月 31 日未平息 | | 4,270,544 | | $ | 9.98 | | | 8.5 | | $ | — | |
| 已授予 | | 987,039 | | $ | 1.89 | | | | | |
| 被沒收 | | (427,421) | | $ | 9.60 | | | | | |
| 已過期 | | (17,801) | | $ | 12.54 | | | | | |
| 已鍛鍊 | | — | | $ | — | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日未繳清 | | 4,812,361 | | $ | 8.35 | | | 8.1 | | $ | — | |
| 期權可於 2024 年 3 月 31 日行使 | | 1,899,175 | | $ | 11.08 | | | 6.8 | | $ | — | |
總內在價值是根據標的股票期權的行使價與公司普通股的估計公允價值之間的差額計算得出的。截至2024年3月31日，行使價高於收盤價的已發行和可行使的期權被視為沒有內在價值。使用Black-Scholes期權定價模型，截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中授予的股票期權的加權平均授予日公允價值為美元1.47每股和 $4.99分別為每股。截至2024年3月31日，存在與美元未歸屬股票期權相關的未確認的基於股份的薪酬支出13.4該公司預計將在大約的加權平均時間內確認該數百萬美元 2.5年份。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中授予的股票期權的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型確定的，其假設如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | |
| 在截至3月31日的三個月裏 |
| 2024 | | 2023 | | | |
| 預期波動率 | 89.41% - 94.48% | | 89.37% - 92.27% | | | | | |
| 預期期限（年） | 5.50 - 6.02 | | 5.50 - 6.08 | | | | | |
| 無風險利率 | 3.93% - 4.22% | | 3.68% - 4.52% | | | | | |
| 預期股息收益率 | — | | | — | | | | | | |
| 行使價格 | $1.86 - $2.40 | | $6.19 - $7.83 | | | | | |
| | | | | | | | |
公司截至2024年3月31日的未歸屬限制性普通股獎勵狀況以及截至2024年3月31日的三個月中的變化摘要如下：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 限制性股票獎勵 | | 股份 | | 加權平均授予日期每股公允價值 |
| 2023 年 12 月 31 日未歸屬的限制性股票獎勵 | | 354,394 | | $ | 4.10 | |
| 已授予 | | — | | $ | — | |
| 既得 | | (102,849) | | $ | 3.50 | |
| 被沒收 | | (17,595) | | $ | 8.49 | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日的未歸屬限制性股票獎勵 | | 233,950 | | $ | 4.04 | |
截至2024年3月31日，存在與未歸屬限制性股票獎勵相關的未確認的基於股份的薪酬支出0.8百萬，該公司預計將在大約的加權平均時間內確認該數額 1.0年。
截至2024年3月31日公司未歸屬的限制性普通股單位的狀況以及截至2024年3月31日的三個月的變動摘要如下：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 限制性股票單位 | | 股份 | | 加權平均授予日期每股公允價值 |
| 截至 2023 年 12 月 31 日未歸屬的限制性股票單位 | | 220,250 | | $ | 8.55 | |
| 已授予 | | 266,700 | | $ | 1.83 | |
| 被沒收 | | (83,075) | | $ | 8.40 | |
| 既得 | | — | | $ | — | |
| 截至2024年3月31日未歸屬的未歸屬限制性股票單位 | | 403,875 | | $ | 4.14 | |
截至2024年3月31日，存在與未歸屬限制性股票單位相關的未確認的基於股份的薪酬支出1.0百萬，該公司預計將在大約的加權平均時間內確認該數額 3.1年份。
2021 年員工股票購買計劃
在公司的首次公開募股中，董事會通過了 Rallybio Corporation 2021 年員工股票購買計劃（“2021 ESPP”），該計劃最初保留了 291,324用於未來發行的公司普通股。在2031年之前，股份池將在每年1月1日自動增加，以 (i) 中的較小者為準 一截至該日公司已發行普通股數量的百分比，(ii) 582,648公司普通股的股份以及（iii）董事會在該日當天或之前確定的公司普通股數量。2021 年 ESPP 股票池做到了 不自 2024 年 1 月 1 日起增加。2023 年 1 月 1 日，2021 年 ESPP 份額池自動增加了
378,373股份。截至2024年3月31日，根據2021年ESPP可供未來發行的公司普通股總數為 872,878股份。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司做到了 不根據2021年ESPP發行任何股票。
2021 年 ESPP 允許符合條件的參與者通過授權的工資扣除購買我們的普通股。根據2021年ESPP，股票的收購價格將為 85在相關期權獲得（i）授予和（ii）被視為行使之日我們普通股公允市場價值中較低值的百分比。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，2021年ESPP的股份薪酬總額為美元42千和 $60分別為千。
6. 投資合資企業
該公司通過其一家全資子公司擁有 50合資實體RE Ventures I, LLC，一家有限責任公司（“REV-I”）的利息百分比。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司資助了美元0.8百萬美元與公司的承諾及其在REV-I開發中所佔份額有關。該公司做到了 不在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月內，向REV-I提供除資本出資以外的任何其他財務支持。雖然公司舉行了 50根據管理層的分析，截至2024年3月31日，該合資企業的權益百分比，該公司不是REV-I的主要受益人，因此，該實體未合併到公司的簡明合併財務報表中。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司記錄了其在REV-I虧損中的可分配份額，總額為美元0.7百萬和美元0.6在簡明合併運營報表中，合資企業的投資虧損和綜合虧損分別為百萬美元。在確認了該期間的虧損份額後，截至2024年3月31日和2023年12月31日，REV-I投資的賬面價值和最大風險敞口為美元0.3百萬和美元0.2在隨附的簡明合併資產負債表中，分別記錄了對合資企業的投資。
7. 承付款和意外開支
購買承諾—公司在正常業務過程中與合同研究機構和其他第三方供應商簽訂臨牀試驗、測試和製造服務合同。這些合同通常不包含最低購買承諾，我們可以在收到書面通知後取消。取消時可能應付的款項包括對所提供服務的付款或取消前產生的費用。截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，有 不與解僱費用相關的應計金額。
8. 每股普通股淨虧損
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，普通股基本虧損和攤薄後的每股淨虧損計算如下：
| | | | | | | | | | | |
| 在結束的三個月中
3 月 31 日 |
| （以千計，股票和每股金額除外） | 2024 | | 2023 |
| 淨虧損 | $ | (19,029) | | | $ | (17,318) | |
| 已發行、基本和攤薄後普通股的加權平均數 | 40,773,615 | | 40,248,893 |
| 每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後 | $ | (0.47) | | | $ | (0.43) | |
普通股每股基本淨虧損基於該期間已發行普通股的加權平均數。預先注資的認股權證 3,333,388與2022年11月後續發行相關的發行普通股已包含在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的加權平均已發行普通股數量中。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月攤薄後的已發行普通股的加權平均數不包括大約 5.5百萬和 5.1分別有百萬份股票期權和未歸屬的限制性股票獎勵和單位，它們沒有稀釋作用。
9. 重組
2024 年 2 月 6 日，公司宣佈優先考慮其產品組合並裁員，將資源主要集中在 RLYB212 的持續開發上。
作為這項工作的一部分，該公司淘汰了大約 45其持倉的百分比。由於這些行動，公司產生了大約 $ 的費用3.3百萬。與裁員相關的費用是現金支出，主要與遣散費和福利金有關。在截至2024年3月31日的三個月中，公司確認了所有此類費用。在截至2024年3月31日的三個月中，美元2.0百萬美元計入研發費用，美元1.3百萬美元計入一般和管理費用，這些金額反映在簡明的合併運營和綜合虧損報表中。截至2024年3月31日，應計重組負債包含在簡明合併資產負債表的應計支出中。幾乎所有重組付款預計將在2024年12月31日之前完成。
下表彙總了截至2024年3月31日的三個月的重組應計活動：
| | | | | |
| （以千計） | 3 月 31 日
2024 |
| 起始應計遣散費 | $ | — | |
| 期間發生的 | 3,279 | |
| 在此期間支付的遣散費 | 246 | |
| $ | 3,033 | |
10. 後續事件
2024年4月9日，公司通過其全資子公司Momenta Pharmicals, Inc.（“強生”）與強生公司簽訂了合作協議（“合作協議”），根據該協議，公司和強生將支持旨在降低FNAIT風險的補充治療方法的開發。根據合作協議，公司將與強生共享某些彙總的匿名數據，這些數據是從公司的FNAIT自然歷史研究及其計劃中的 RLYB212 2期臨牀試驗中收集的，這些數據將僅限於收集某些自然史數據以支持自然史研究。該公司還同意向其FNAIT研究網站傳播有關強生及其附屬公司研究和開發旨在降低FNAIT風險的補充治療方法的信息。作為合作協議的一部分，強生向公司提供了預付款 $0.5百萬美元，公司有資格獲得總額不超過$的額外付款3.7百萬美元，基於與FNAIT研究及其根據合作協議開展的活動相關的某些觸發因素。
2024年4月10日，公司與強生創新——JJDC, Inc.（“JJDC”）簽訂了證券購買協議，根據該協議，公司以未註冊發行的方式向JJDC出售了該協議， 3,636,363其普通股，價格為美元1.82每股，這代表一個 102024年4月9日公司收盤價的溢價百分比，總收益約為美元6.6百萬，扣除預計的發行費用。除其他外，該公司同意在發行結束後的120天內向美國證券交易委員會提交一份涵蓋股票轉售的註冊聲明。
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析。
您應閲讀以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及未經審計的簡明合併財務報表和相關附註中其他地方的10-Q表季度報告以及截至年度的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表和相關附註 2023 年 12 月 31 日（我們的 “年度報告”）。本討論和分析中包含的某些信息或本10-Q表季度報告中其他地方列出的某些信息，包括與我們的業務和相關融資計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，包括本10-Q表季度報告第二部分第1A項中題為 “風險因素” 的部分中列出的因素，我們的實際業績可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果存在重大差異。請參閲 “關於前瞻性陳述的警示説明”。
我們的業務
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，由經驗豐富的生物製藥行業領導者組成，他們具有廣泛的研究、開發和罕見病專業知識，其使命是為重症和罕見疾病患者開發和商業化改變生命的療法。自2018年1月推出以來，我們已經建立了一系列具有前景的候選產品，旨在解決孕產婦胎兒健康、補體失調、血液學和代謝失調等領域醫療需求未得到滿足的疾病。我們的兩個最先進的項目正在臨牀開發中：RLYB212，一種用於預防胎兒和新生兒同種免疫性血小板減少症（“FNAIT”）的抗 HPA-1a 抗體，以及補體成分 5（“C5”）的抑制劑 RLYB116，有可能治療多種補體失調疾病。這兩個項目都完成了 1 期臨牀研究，我們目前計劃在 2024 年下半年啟動 RLYB212 的 2 期臨牀試驗。
母體胎兒血液疾病
RLYB212 是一種單克隆抗 HPA-1A 抗體，用於預防 FNAIT，這是一種可能危及生命的罕見血液學疾病，會影響胎兒和新生兒。
我們已經完成了兩項 RLYB212 臨牀研究：一項 1 期首次人體臨牀研究和一項 1b 期概念驗證臨牀研究。這項 1 期首次人體臨牀研究是一項單盲、安慰劑對照研究，調查了 HPA-1a 陰性健康參與者皮下（“SC”）給藥 RLYB212 的安全性和藥代動力學（“PK”）。臨牀研究包括單劑量隊列和多劑量隊列。在多劑量隊列中，受試者每 2 周接受 SC RLYB212 或安慰劑，持續 12 周。我們在2023年第四季度報告了多劑量隊列的結果。這些數據和我們的臨牀藥理學建模預測支持計劃中的2期臨牀試驗每月一次的給藥方案。
2023 年第一季度，我們宣佈 RLYB212 在 1b 期研究中實現了概念驗證。在這項研究中，SC RLYB212 給藥產生了劑量依賴性、快速和完全消除HPA-1a陰性受試者輸注的HPA-1a陽性血小板，兩個劑量組均符合預先規定的概念驗證標準，即平均血小板清除半衰期縮短≥ 90%。RLYB212 的平均血小板清除半衰期為 5.8 小時（0.09 毫克劑量）和 1.5 小時（0.29 毫克劑量），而安慰劑的平均血小板清除半衰期為 71.7 小時。在兩項 1 期研究中，觀察到 RLYB212 的耐受性總體良好，沒有嚴重或嚴重不良事件的報道。
美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局都將 RLYB212 指定為孤兒藥。孤兒藥名稱提供一定的激勵措施，包括税收抵免、任何批准後的上市獨家經營權、費用減免，以及與兩個機構互動以獲得專業監管建議和援助的能力。在我們計劃的2期臨牀試驗之前，我們就與EMA進行了這樣的合作。我們收到了EMA的反饋，現在正在推進我們的臨牀試驗申請，以支持在歐洲進行2期試驗。
根據臨牀和臨牀前項目的數據，在計劃與監管機構進行討論之後，我們預計將在 2024 年下半年啟動 RLYB212 的 2 期劑量確認試驗。該試驗旨在確認異體免疫和 FNAIT 風險較高的孕婦的 RLYB212 劑量方案。在完成2期劑量確認試驗並與監管機構磋商後，我們預計將啟動3期註冊試驗。
我們還在進行一項前瞻性、非幹預性的跨國FNAIT自然歷史研究。這項研究旨在篩查多達30,000名參加妊娠周第10至14周產前檢查的孕婦，以確定具有不同種族和族裔特徵的孕婦中出現較高FNAIT風險的頻率，以及這些女性接受HPA-1a異體免疫的頻率和妊娠結果。根據與監管機構的討論，我們預計該研究的數據將為未來 RLYB212 單臂三期註冊試驗的對照數據集做出貢獻。FNAIT 自然歷史研究也將付諸實施 從頭再來FNAIT 風險的實驗室測試範例，並生成 FNAIT 實驗室測試性能數據，我們計劃將其用於未來的監管討論。截至2024年5月1日，Rallybio已經對大約10,000名孕婦進行了篩查。該公司預計，自然史研究的篩查將在執行第二階段試驗的同時繼續進行。
2024年4月9日，我們通過其全資子公司Momenta Pharmicals, Inc.（“強生”）與強生公司簽訂了合作協議（“合作協議”），根據該協議，我們和強生將支持旨在降低FNAIT風險的補充治療方法的開發。根據合作協議，我們將與強生共享某些彙總的匿名數據，這些數據是從FNAIT自然歷史研究和我們計劃進行的 RLYB212 2期臨牀試驗中收集的，這些數據將僅限於收集某些自然史數據以支持自然歷史研究。我們還同意向我們的FNAIT研究網站傳播有關強生及其附屬公司研究和開發旨在降低FNAIT風險的補充治療方法的信息。作為合作協議的一部分，強生向我們提供了50萬美元的預付款，根據與FNAIT研究和我們在合作協議下的活動相關的某些觸發因素，我們有資格獲得總額為370萬美元的額外付款。此外，我們還從強生創新 — JJDC, Inc.（“JJDC”）獲得了660萬美元的股權投資。請參閲下面的 “流動性和資本資源——流動性來源”。
補體失調
我們還在開發治療補體失調疾病的療法，包括陣發性夜間血紅蛋白尿症（“PNH”）、抗磷脂綜合徵（“APS”）和全身性重症肌無力（“GmG”）。RLYB116 是一種新型、可能長效的、皮下注射的 C5 抑制劑，用於治療互補相關疾病的患者。RLYB114 是一種聚乙二醇化 C5 抑制劑，正在開發中，用於補體介導的眼科疾病。
我們已經完成了一項針對健康參與者的第一期臨牀研究，其中包括將 RLYB116 作為單一上升劑量（“SAD”）和多次遞增劑量（“MAD”）的研究。RLYB116 臨牀研究的 SAD 部分包括五個隊列，劑量從 2 毫克到 300 毫克不等。來自該研究SAD部分的數據顯示，所有單次注射100毫克 RLYB116（n=6）的1毫升SC的研究參與者在給藥後的24小時內均顯示遊離C5的減少幅度超過99％。在研究的 SAD 部分皮下給藥 RLYB116 被觀察到在 100 mg 劑量下總體耐受性良好，不良事件輕微，未報告與藥物相關的嚴重不良事件。
RLYB116 1 期研究的 MAD 部分包括一種自適應單盲設計，治療時間為 4 周，以評估 RLYB116 在多劑量 SC 給藥時的安全性、耐受性、PK 和藥效學（“PD”）。該研究的MAD部分包括4個隊列：隊列1（每週給藥100毫克）、隊列2（第一週3劑100毫克，然後每週給藥）、隊列3（每週150 mg劑量減少到每週125mg劑量）和隊列4（第一週兩次75mg，然後每週兩次100mg），治療後/研究隨訪10周。2023 年 12 月，我們報告了該研究的 MAD 部分的數據，該數據表明，每週一次的 100 mg 低容量（1 mL）的 RLYB116 皮下給藥可使遊離 C5 的平均持續平均降低 93% 以上，包括在第 29 天進行最後一次劑量測量。在第一劑量100 mg後的24小時內，治療前遊離C5的減少幅度大於99％。在研究的 MAD 部分中，還觀察到每週一次的 100 mg 劑量給藥的 RLYB116 總體耐受性良好。
根據 MAD 數據和我們對 RLYB116 進行的其他研究，我們認為 RLYB116 有可能成為某些補體介導疾病（包括 GmG）患者的有效治療方法。我們優先考慮改進製造工藝，旨在提高高劑量、低注射量和不經常給藥的耐受性，從而為治療包括PNH和APS在內的gmG之外的更廣泛的補體介導疾病開闢了機會。我們預計製造工作將在2024年下半年完成。
2023年2月，我們與EyePoint製藥公司（“EyePoint”）建立了合作，並正在使用EyePoint的專有技術進行持續的眼內藥物輸送，最初的重點是地理萎縮，這是一種與年齡相關的晚期黃斑變性，可導致不可逆轉的視力喪失。EyePoint已證明使用EyePoint專有的眼內藥物遞送技術持續輸送Rallybio的C5抑制劑是可行的，並且正在進行優化。
血液學疾病
2022年5月，我們獲得了 RLYB331 的全球獨家使用權，這是一種臨牀前單克隆抗體，旨在抑制Matriptase-2（“MTP-2”）。MTP-2 的抑制可顯著增加鐵西丁的水平，降低鐵負荷並治療無效的紅細胞生成。2024 年第一季度，我們完成了非臨牀研究，結果顯示 RLYB331 抗Matriptase-2 抗體的長效版本 RLYB332 具有良好的耐受性、劑量依賴性 PK 和持續的 PD 效應。這些發現支持了 RLYB332 的持續發展，它可能是治療鐵過載疾病的同類最佳療法。我們預計將在2024年下半年公佈這些數據。我們將繼續評估非稀釋性選項，以進一步推進該計劃，包括潛在的合作伙伴關係。
代謝障礙
我們與Exscientia Limited（“Exscientia”）合作，繼續努力選擇一種小分子開發候選藥物，以外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1（“ENPP1”）為靶向治療低磷酸血癥（“HPP”）患者。全球領先的HPP專家正在進行機制驗證研究。我們計劃在2024年下半年提供該計劃的最新進展情況。
2022年12月，我們建立了戰略聯盟，以發現、開發和商業化針對罕見疾病的新型抗體療法。這項為期多年的多目標合作將合併Abcellera Biologics Inc.”s（“abCellera”）的抗體發現引擎利用我們在罕見疾病方面的臨牀和商業專業知識，可以確定最佳的臨牀候選藥物，目標是為患者提供療法。第一個項目側重於解決罕見代謝性疾病患者未得到滿足的重大治療需求。
我們的運營
自成立以來，我們已將幾乎所有資源用於籌集資金、組織公司和人員配備、業務規劃、開展發現和研究活動、收購或發現候選產品、建立和保護我們的知識產權組合、開發和推進我們的候選產品、準備和進行臨牀試驗、與第三方達成協議，以製造我們的候選產品和成分，包括與我們的臨牀前相關的活動我們每個項目的開發和製造活動。我們沒有任何候選產品獲準銷售，也沒有從產品銷售中產生任何收入。
自成立以來，我們主要通過股權融資為運營提供資金。從成立之初到首次公開募股（“IPO”）之前，我們從股權融資中獲得了約1.825億美元的收益。2021年8月，我們完成了首次公開募股，發行和出售了7,130,000股普通股，其中包括根據承銷商全面行使購買額外股票的選擇權出售的93萬股股票，公開發行價格為每股13.00美元。扣除承保折扣和佣金以及其他發行成本後，我們獲得了約8,300萬美元的淨收益。
2022年11月，我們完成了約5,480萬美元的後續發行，根據該發行，我們發行了5,803,655股普通股，其中包括根據承銷商部分行使以每股6.00美元的價格購買額外股票的選擇權而出售的803,654股普通股，以及向某些投資者代替普通股的預籌認股權證，總共購買3,333,388股股票普通股價格為5.9999美元，即股票的每股公開發行價格減去每股0.0001美元每份預先注資的認股權證的行使價。扣除承保折扣和佣金以及其他發行成本後，2022年11月後續發行的淨收益約為5,080萬美元。
2024年4月10日，我們與JJDC簽訂了證券購買協議，根據該協議，我們在未註冊發行中以每股1.82美元的價格向JJDC出售了3,636,363股普通股，比公司2024年4月9日的收盤股價溢價10％，總收益約為660萬美元，然後扣除我們的預計發行費用。除其他外，我們同意在發行結束後的120天內向美國證券交易委員會提交一份涵蓋股票轉售的註冊聲明。
截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為9,420萬美元。我們認為，到2026年年中，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們的運營費用和資本支出需求提供資金。這一估計以及我們對推進 RLYB212、RLYB116 和任何其他候選產品的臨牀前和臨牀開發的預期是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更快地耗盡可用資本資源，或者我們的臨牀試驗可能比我們目前的預期更昂貴、更耗時或更難設計或實施。請參閲 “—流動性和資本資源”。
自成立以來，我們已經蒙受了巨大的營業虧損，包括截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中分別淨虧損1,900萬美元和1,730萬美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為2.543億美元。這些損失主要來自與研發活動相關的費用以及與我們的業務有關的一般和管理費用。我們沒有將任何產品商業化，也從未通過任何產品的商業化產生收入。隨着我們通過臨牀前和臨牀開發推進項目，擴大研發活動，收購和開發新的候選產品，完成臨牀前研究和臨牀試驗，為業務發展戰略提供資金，為我們的候選產品的商業化尋求監管部門的批准，如果獲得批准，我們預計將蒙受鉅額的額外營業虧損。隨着時間的推移，我們的支出將大幅增加：
▪推進我們計劃的 RLYB212 二期臨牀試驗；
▪推進我們的 FNAIT 自然歷史研究和任何其他研究，以支持我們針對 RLYB212 的發展計劃和相關監管申報；
▪為 RLYB116 和我們的任何其他候選產品規劃和進行未來的任何臨牀試驗；
▪如有必要，為 RLYB212、RLYB116 和任何其他候選產品以及任何相關的伴隨診斷尋求監管部門的批准；
▪推進我們候選產品的發現和臨牀前開發活動；
▪繼續發現和開發其他候選產品；
▪僱用額外的臨牀、科學和商業人員；
▪收購或許可其他候選產品或技術；
▪維護、擴大和保護我們的知識產權組合；
▪安全的製造來源和供應鏈能力，足以生產足夠數量的候選產品，包括我們獲得監管部門批准的任何候選產品；以及
▪建立銷售、營銷和分銷基礎設施，以便在獲得批准的情況下將我們的計劃商業化，並針對我們可能獲得市場批准的任何其他候選產品進行商業化。
因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續經營和推行我們的增長戰略。我們無法在需要時籌集資金，可能會對我們的財務狀況和執行業務戰略的能力產生負面影響。但是，無法保證當前的運營計劃能夠實現，也無法保證將按照我們可接受的條件提供額外資金，或者根本無法保證。
運營結果的組成部分
運營費用
研究與開發費用
研發費用包括與我們的研發活動相關的費用，包括我們的藥物發現工作和候選產品的開發。我們將研發費用按實際支出支出，其中包括：
▪根據與第三方簽訂的協議產生的外部研發費用，例如合同研究組織（“CRO”）以及調查費用
開展我們的臨牀試驗和其他科學開發服務的場所和顧問；
▪與我們的臨牀試驗材料製造相關的成本，包括與擴大生產規模相關的費用以及向合同製造組織（“CMO”）支付的費用；
▪與員工相關的開支，包括參與研發工作的員工的工資、獎金、福利、基於股份的薪酬和其他相關成本；
▪外部顧問的費用，包括他們的費用，以及相關的差旅費用；
▪購置技術（例如知識產權）的費用，用於研究和開發，包括在過程中的研發（“IPR&D”），在資產收購時沒有其他未來用途；
▪與遵守質量和監管要求相關的成本；以及
▪分配給員工和支持我們研發工作的活動的設施、折舊和其他間接成本。
某些活動的成本是根據對每份特定合同完成進展的評估來確認的，該評估使用供應商提供給我們的信息和數據，並分析我們的研究或其他服務的進展情況。在確定任何報告期結束時的支出餘額時，都要做出重要的判斷和估計。
我們的直接外部研發費用主要包括向外部顧問、CRO、首席營銷官和研究實驗室支付的與我們的工藝開發、製造和臨牀開發活動相關的費用。我們的直接外部研發費用還包括根據許可和知識產權購買協議產生的費用。我們會逐項跟蹤這些外部研發成本。
我們不會將員工成本、與我們的設施相關的成本（包括折舊或其他間接成本）分配給特定計劃，因為這些成本部署在多個計劃中，因此沒有單獨分類。我們主要使用內部資源和第三方顧問來開展研發活動以及管理我們的工藝開發、製造和臨牀開發活動。
我們的候選產品的成功開發是高度不確定的。我們計劃在可預見的將來繼續投資我們的研發活動，繼續開發我們的候選產品和製造工藝，併為我們的臨牀項目開展發現和研究活動。由於臨牀前和臨牀開發固有的不可預測性，我們無法確定候選產品當前或未來臨牀試驗的啟動時間、持續時間或完成成本。臨牀開發時間表、成功概率和開發成本可能與預期存在重大差異。我們預計，我們將根據正在進行和未來的臨牀試驗結果、監管發展、我們對每種候選產品的商業潛力和資本可用性的持續評估，確定要尋求哪些候選產品以及向每種候選產品提供多少資金。將來我們將需要籌集大量額外資金。隨着我們的項目進入後期開發階段，我們的臨牀開發成本預計將大幅增加。我們預計，我們的支出可能會在每個季度之間波動，特別是由於與開發候選產品相關的眾多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
▪我們正在進行的研究活動、臨牀試驗和其他研發活動的範圍、進展率和費用；
▪成功註冊和完成臨牀試驗；
▪我們的候選產品在我們的臨牀試驗中是否顯示出安全性和有效性；
▪建立商業製造能力或與第三方製造商作出安排；
▪獲得和維護我們的候選產品的專利和商業祕密保護以及監管排他性；
▪獲得相關監管機構的營銷許可；
▪如果獲得批准，將候選產品商業化，無論是單獨還是與其他人合作；以及
▪在獲得任何監管批准後，產品的安全狀況繼續保持可接受的狀態。
與我們在臨牀開發中開發候選產品有關的任何變量的結果發生任何變化都可能意味着與開發這些候選產品相關的成本和時機的重大變化。我們的任何候選產品都可能永遠無法成功獲得監管部門的批准。我們可能會從臨牀試驗中獲得意想不到的結果。我們可能會選擇停止、推遲或修改某些候選產品的臨牀試驗，或將重點放在其他候選產品上。例如，如果FDA、EMA或其他監管機構推遲了我們計劃的臨牀試驗開始，或者要求我們進行超出我們目前預期的臨牀試驗或其他測試，或者如果我們計劃中的任何臨牀試驗的註冊出現嚴重延遲，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成該候選產品的臨牀開發。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括行政、法律、業務發展、財務和會計以及其他行政職能人員的工資、福利和基於股份的薪酬。一般和管理費用還包括與知識產權和公司事務相關的法律費用、為會計、審計、税務和諮詢服務支付的專業費用、保險費用、差旅費用以及研發費用中未包含的直接和分配設施成本。
其他收入總額，淨額
其他收入總額，淨額，包括現金、現金等價物和有價證券的利息收入以及收入和支出項目。
合資企業投資損失
公司在簡明的合併經營報表中確認其在與Exscientia合資企業中按比例分攤的虧損份額，將綜合虧損計入合資企業細列項目的投資虧損，並對合並資產負債表中未擁有控股權的權益法投資的合資企業投資資產進行了相應的變動。
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的比較
下表彙總了我們的經營業績：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 在截至3月31日的三個月裏 | | |
| （以千計） | 2024 | | 2023 | | 改變 |
| 運營費用： | | | | | |
| 研究和開發 | $ | 12,936 | | | $ | 11,202 | | | $ | 1,734 | |
| 一般和行政 | 6,851 | | | 7,172 | | | (321) | |
| 運營費用總額 | 19,787 | | | 18,374 | | | 1,413 | |
| 運營損失 | (19,787) | | | (18,374) | | | (1,413) | |
| 其他收入總額，淨額 | 1,443 | | | 1,619 | | | (176) | |
| 合資企業虧損扣除權益前的虧損 | (18,344) | | | (16,755) | | | (1,589) | |
| 合資企業的投資損失 | 685 | | | 563 | | | 122 | |
| 淨虧損 | $ | (19,029) | | | $ | (17,318) | | | $ | (1,711) | |
運營費用
研究與開發費用
下表彙總了我們在所列每個時期的研發成本：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 在截至3月31日的三個月裏 | | |
| 2024 | | 2023 | | 改變 |
| （以千計） | | | | | |
| 按計劃直接研發 | | | | | |
| RLYB212 | $ | 5,640 | | | $ | 5,700 | | | $ | (60) | |
| RLYB116 | 1,303 | | | 1,234 | | | 69 | |
| 其他項目候選人 | 604 | | | 426 | | | 178 | |
| 其他未分配的研發費用 | | | | | |
| 人事開支（包括基於股份的薪酬） | 5,170 | | | 3,641 | | | 1,529 | |
| 其他開支 | 219 | | | 201 | | | 18 | |
| 研發費用總額 | $ | 12,936 | | | $ | 11,202 | | | $ | 1,734 | |
截至2024年3月31日的三個月，研發費用為1,290萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為1,120萬美元。與2023年相比，2024年增加了170萬美元，這主要是由於：
▪自2024年3月6日起，工資和人事相關費用增加了150萬美元，主要與裁員相關的遣散費用有關。
這一增長被以下因素部分抵消：
▪與 RLYB212 開發有關的成本減少了10萬美元，這主要與製造和其他研發成本的減少有關，但臨牀開發成本的增加在很大程度上抵消了這一點。
一般和管理費用
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，一般和管理費用分別為690萬美元和720萬美元。與2023年相比，2024年減少了30萬美元，主要是由於：
▪其他一般和管理相關費用減少了100萬美元，我們的董事和高級管理人員保險費也減少了。
這一減少被以下因素部分抵消：
▪工資和人事相關成本增加了70萬美元，主要與裁員相關的遣散費用有關，自2024年3月6日起生效；被工資和人事相關成本的減少所抵消，這主要與2024年持續員工人數與2023年相比減少有關。
其他收入總額，淨額
截至2024年3月31日的三個月，淨收入總額為140萬美元，而截至2023年3月31日的三個月的收入為160萬美元。這一變化主要與有價證券的利息收入減少有關。
合資企業投資損失
截至2024年3月31日的三個月，合資企業的投資虧損為70萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為60萬美元。
流動性和資本資源
流動性來源
自成立以來，我們主要通過股權融資為運營提供資金。從公司成立到首次公開募股之前，我們從股權融資中獲得了約1.825億美元的收益。2021年8月，我們完成了首次公開募股，發行和出售了7,130,000股普通股，其中包括根據承銷商全面行使購買額外股票的選擇權出售的93萬股股票，公開發行價格為每股13.00美元。扣除承保折扣和佣金以及其他發行成本後，我們獲得了約8,300萬美元的淨收益。
2022年8月，我們在S-3表格（“貨架”）上向美國證券交易委員會提交了註冊聲明，內容涉及普通股、優先股、債務證券、認股權證和/或其任何組合的單位的註冊和未來潛在發行，總金額不超過3億美元。該大陸架於2022年8月15日宣佈生效。該公司還同時與Cowen and Company, LLC（“Cowen”）簽訂了銷售協議（“銷售協議”）。根據銷售協議的條款，我們可以通過作為代理人的Cowen不時按價格發行和出售總髮行價不超過1億美元的普通股。根據銷售協議，根據經修訂的1933年《證券法》（“證券法”）頒佈的第415（a）（4）條的定義，我們的普通股（如果有）的銷售將被視為 “市場發行”。根據銷售協議，Cowen將有權獲得相當於根據銷售協議出售的任何普通股總收益的3.0％的補償。截至2024年3月31日，公司尚未根據銷售協議出售任何普通股。
2022年11月，我們完成了約5,480萬美元的後續發行，其中包括5,803,655股普通股，其中包括根據承銷商部分行使以每股6.00美元的價格購買額外股票的選擇權而出售的803,654股普通股，以及向某些投資者代替普通股的預籌認股權證，以購買總計3,333,388股普通股價格為5.9999美元，即股票的每股公開募股價格減去每股0.0001美元的行使量每份預先注資的認股權證的價格。扣除承保折扣和佣金以及其他發行成本後，2022年11月後續發行的淨收益約為5,080萬美元。
2024年4月10日，我們與JJDC簽訂了證券購買協議，根據該協議，我們在未註冊發行中以每股1.82美元的價格向JJDC出售了3,636,363股普通股，比公司2024年4月9日的收盤股價溢價10％，總收益約為660萬美元，然後扣除我們的預計發行費用。除其他外，我們同意在發行結束後的120天內向美國證券交易委員會提交一份涵蓋股票轉售的註冊聲明。
截至2024年3月31日，我們擁有9,420萬美元的現金、現金等價物和有價證券。
流動性的用途
我們目前沒有持續的重大融資承諾，例如信貸額度或擔保，預計這些承諾將在未來五年內影響我們的流動性。請參閲 “合同義務” 下面。
資金需求
我們認為，到2026年年中，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們的運營費用和資本支出需求提供資金。這一估計以及我們對推進 RLYB212、RLYB116 和任何其他候選產品開發的預期是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更快地耗盡可用資本資源，或者我們的臨牀試驗可能比我們目前的預期更昂貴、更耗時或更難設計或實施。
管理層已經實施了現金保值舉措，包括對研發活動進行優先排序，主要側重於 RLYB212，審查某些全權支出以及管理其他開發活動的時間。但是，我們預計，在可預見的將來，隨着我們通過臨牀開發推進候選產品，尋求監管部門的批准以及將任何已批准的候選產品商業化，我們將產生鉅額支出和營業虧損。
由於與候選藥物的研究、開發和商業化相關的許多風險和不確定性、時間長短和活動範圍，我們無法估計開發、批准和任何批准的營銷所需的實際資金數額，以及
商業化活動。我們未來的短期和長期資本需求將取決於許多因素，包括但不限於：
▪我們臨牀試驗在開發的各個階段的啟動、進展、時間、成本和結果；
▪確定、評估、獲取和/或開發其他研究計劃和其他候選產品；
▪滿足FDA、EMA和其他類似外國監管機構制定的監管要求的結果、時間和成本，包括允許優先審查的任何監管指定以及FDA、EMA或其他類似外國監管機構要求的任何其他臨牀試驗；
▪FDA、EMA和其他類似的外國監管機構願意接受我們的臨牀試驗設計以及來自我們已完成和計劃的臨牀前研究和臨牀試驗的數據，作為審查和批准 RLYB212、RLYB116 和任何其他候選產品的依據；
▪為 RLYB212、RLYB116 和我們的其他候選產品製造和供應非臨牀和臨牀試驗材料的成本和時機；
▪如果需要，我們或第三方為 RLYB212 或任何其他候選產品開發伴隨診斷的進展、時間和成本，包括設計、製造和監管部門的批准；
▪提出、起訴和執行我們的專利索賠和其他知識產權的費用；
▪為潛在的知識產權糾紛進行辯護的費用，包括第三方對我們提起的專利侵權訴訟；
▪與潛在臨牀試驗責任或產品責任索賠相關的費用，包括與為此類索賠購買保險以及為此類索賠進行辯護相關的費用；
▪相互競爭的技術和市場發展的影響;
▪根據我們當前或任何未來的許可協議支付特許權使用費、里程碑或其他款項的成本；
▪我們有能力以優惠條件維持與Exscientia和Abcellera的合作並建立任何新的合作關係；
▪我們在多大程度上許可或收購其他候選產品或技術；以及
▪作為上市公司運營的成本。
其中任何一個結果的變化，或者與開發任何候選產品相關的其他變量，都可能顯著改變與開發該候選產品相關的成本和時間。我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。
除了上述變量外，如果我們的任何候選產品成功完成開發，除了其他商業成本外，我們還將承擔與監管申報、市場批准、上市後要求、維護知識產權和監管保護相關的大量額外費用。我們目前無法合理估計這些成本。
在我們從產品銷售中獲得可觀收入之前，如果有的話，我們希望通過出售股權、債務融資、營銷和分銷安排與合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源為我們的運營提供資金。我們目前沒有信貸額度或承諾的資本來源。未來的任何股權出售都將導致我們現有股東的稀釋。如果我們通過債務融資籌集額外資金，我們可能會受到契約的約束，限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅，並且我們可能需要將任何運營現金流的很大一部分用於支付此類債務的本金和利息。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集額外資金，我們可能被要求
放棄對我們的技術、知識產權、未來收入來源或候選產品的寶貴權利，或以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止候選產品的開發或未來的商業化工作。
現金流
下表彙總了我們在所列每個時期的現金流量：
| | | | | | | | | | | |
| 在結束的三個月中
3 月 31 日 |
| （以千計） | 2024 | | 2023 |
| 用於經營活動的淨現金 | $ | (15,457) | | | $ | (18,765) | |
| 投資活動提供的淨現金 | 10,264 | | | 1,465 | |
| 用於融資活動的淨現金 | — | | | (139) | |
| 現金和現金等價物的淨減少 | $ | (5,193) | | | $ | (17,439) | |
經營活動
在截至2024年3月31日的三個月中，用於經營活動的淨現金為1,550萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為1,880萬美元。截至2024年3月31日的三個月中，用於經營活動的淨現金減少主要與自2024年3月6日起裁員相關的股份薪酬減少了100萬美元以及與2023年相比2024年的持續員工人數減少以及營運資金的變化，主要與應計費用變動有關。
投資活動
截至2024年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為1,030萬美元，而截至2023年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為150萬美元。投資活動提供的880萬澳元淨現金的增加主要與高評級債務證券到期收益2180萬美元有關，在截至2024年3月31日的三個月中，購買的1,070萬美元高評級債務證券部分抵消了這一增長，而高評級債務證券的到期收益為3,150萬美元，部分被購買的2930萬美元高評級債務證券所抵消截至 2023 年 3 月 31 日的三個月。
融資活動
在截至2024年3月31日的三個月中，沒有與融資相關的活動。截至2023年3月31日的三個月，用於融資活動的淨現金為10萬美元，代表與2022年11月後續發行相關的發行成本支付。
合同義務
在截至2024年3月31日的三個月中，我們的合同義務和承諾與年度報告中 “管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析——合同義務” 標題下描述的合同義務和承諾沒有其他重大變化。
關鍵會計政策及重大判斷和估計
我們未經審計的簡明合併財務報表是根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則編制的。編制未經審計的簡明合併財務報表和相關披露要求我們做出估算和判斷，以影響報告的資產、負債、成本和支出金額以及簡明合併財務報表中或有資產和負債的披露。我們的估算基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當前情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源看不出來。我們會持續評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計值有所不同。
有關我們的重要會計政策和近期會計聲明的完整討論，請參閲本季度其他地方發佈的未經審計的簡明合併財務報表附註2
在 10-Q 表格和年度報告附註 2 上進行報告。我們認為，以下會計政策對於編制簡明合併財務報表時使用的判斷和估計最為關鍵。
研究與開發費用
作為編制簡明合併財務報表過程的一部分，我們需要估算截至每個報告期產生的研發費用。該流程包括審查未結合同和採購訂單，與我們的人員和供應商溝通，以確定代表我們提供的服務，以及在我們尚未開具發票或以其他方式通知實際成本的情況下，估算所提供的服務水平和服務產生的相關費用。我們的大多數服務提供商每月向我們開具拖欠的發票，以支付所提供的服務或達到合同里程碑的情況。我們會根據當時所知的事實和情況，對截至每個資產負債表日的應計支出進行估算。我們會定期向服務提供商確認我們估算的準確性，並在必要時進行調整。
我們根據與代表我們進行研發的供應商簽訂的報價和合同對所獲得的服務和所花費的努力的估算來確定與研發活動相關的費用。這些協議的財務條款有待協商，因合同而異，可能導致付款流量不均衡。在某些情況下，向我們的供應商支付的款項將超過所提供的服務水平，從而導致預先支付研發費用。在累積服務費時，我們會估算提供服務的時間段以及每個期間要花費的精力。如果服務的實際執行時間或工作量與我們的估計有所不同，我們會相應地調整應計或預付餘額。用於未來研究和開發活動的商品和服務的不可退還的預付款是在開展活動或收到貨物時而不是在付款時記為支出。
儘管我們預計我們的估計不會與產生的金額有重大差異，但如果我們對所提供服務的狀態和時間的估計與所提供服務的實際狀態和時間不同，則可能導致我們在任何特定時期報告的金額過高或過低。
新興成長型公司和小型報告公司
作為喬布斯法案下的新興成長型公司（“EGC”），我們可能會推遲某些會計準則的採用，直到這些準則適用於私營公司為止。《喬布斯法案》對EGC的其他豁免和減少的報告要求包括在首次公開募股的註冊聲明中僅列報兩年的經審計的財務報表，根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第404（b）條，豁免上市公司會計監督委員會可能通過的關於強制性審計公司輪換的任何要求，以及減少披露的範圍關於我們的高管薪酬安排。此外，《就業法》規定，EGC可以利用延長的過渡期來遵守新的或經修訂的會計準則。這允許EGC推遲某些會計準則的採用，直到這些準則適用於私營公司為止。我們選擇不要 “選擇退出” 此類延長的過渡期，這意味着當標準發佈或修訂後，上市公司或私營公司的申請日期不同時，我們將在私營公司採用新標準或修訂後的標準時採用新的或修訂的標準，直到我們 (i) 不可撤銷地選擇 “選擇退出” 這種延長的過渡期或 (ii) 不再符合EGC的資格。只要允許私營公司提前採用任何新的或修訂的會計準則，我們就可以選擇提前採用此類準則。因此，我們的簡明合併財務報表中報告的經營業績可能無法與其他上市公司的經營業績直接比較。
我們也是一家 “規模較小的申報公司”，這意味着在最近結束的財年中，非關聯公司持有的股票的市值低於7億美元，年收入低於1億美元。如果（i）非關聯公司持有的股票的市值低於2.5億美元，或（ii）我們在最近結束的財年中年收入低於1億美元且非關聯公司持有的股票的市值低於7億美元，則我們可能會繼續是一家規模較小的申報公司。如果我們在不再是EGC時是一家規模較小的申報公司，則我們可以繼續依賴小型申報公司可獲得的某些披露要求的豁免。具體而言，作為一家規模較小的申報公司，我們可以選擇僅提供最近的兩個財年
我們的10-K表年度報告中的經審計的財務報表，與新興成長型公司類似，小型報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。
資產負債表外安排
根據S-K法規第303（a）（4）（ii）項的定義，截至2024年3月31日和2023年12月31日，我們沒有任何資產負債表外安排。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露。
根據經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第12b-2條的定義，我們是一家規模較小的申報公司，無需提供本項下的信息。
第 4 項。控制和程序。
評估披露控制和程序。
我們的管理層在首席執行官和首席財務官（分別為我們的首席執行官和首席財務和會計官）的參與下，評估了截至2024年3月31日我們的披露控制和程序的有效性。根據《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條的定義，“披露控制和程序” 一詞是指公司的控制措施和其他程序，旨在確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在證券交易委員會（“SEC”）規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告。披露控制措施包括但不限於控制措施和程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並傳達給管理層，包括酌情傳達給我們的主要執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。
管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼完善，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用自己的判斷。根據對截至2024年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。
財務報告內部控制的變化。
在我們最近結束的財季中，我們對財務報告的內部控制沒有變化，因為《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條中對該術語的定義對我們的財務報告內部控制產生了重大影響或合理可能產生重大影響。
第二部分——其他信息
第 1 項。法律訴訟。
我們可能會不時參與訴訟或其他法律訴訟。我們目前不是任何訴訟或法律訴訟的當事方，我們的管理層認為這些訴訟或法律訴訟可能對我們的業務產生重大不利影響。無論結果如何，訴訟都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生不利影響，這是因為辯護和和解成本、管理資源的轉移、負面宣傳和聲譽損害以及其他因素。
第 1A 項。風險因素。
您應仔細考慮下述風險和不確定性以及本10-Q表季度報告中包含的所有其他信息，包括我們在本10-Q表季度報告中未經審計的簡明合併財務報表和年度報告中包含的經審計的合併財務報表和相關附註，以及本10-Q表季度報告中題為 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 的部分。這些風險的負面後果可能會損害我們的業務、前景、經營業績和財務狀況，或導致我們普通股的交易價格下跌。下文描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們目前不知道或我們目前認為不重要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務產生不利影響。請參閲 “關於前瞻性陳述的警示説明”。
與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
自成立以來，我們已經蒙受了重大損失，預計在可預見的將來我們將繼續蒙受損失。我們沒有將任何產品商業化，也從未通過任何產品的商業化產生收入。我們目前沒有盈利，我們可能永遠無法實現或維持盈利能力。
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，運營歷史有限。因此，自成立以來，我們沒有盈利並蒙受了重大損失。自成立以來，我們已經蒙受了巨大的營業虧損，包括截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中分別淨虧損1,900萬美元和1,730萬美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為2.543億美元。對生物製藥產品開發的投資具有很強的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，而且任何潛在的候選產品都將無法獲得監管部門的批准並具有商業可行性的巨大風險。自成立以來，我們已將幾乎所有資源用於籌集資金、組織公司和人員配備、業務規劃、開展發現和研究活動、收購或發現候選產品、建立和保護我們的知識產權組合、開發和推進我們的候選產品、為臨牀試驗做準備，以及與第三方就我們的候選產品和成分材料的製造達成安排，包括與我們的臨牀前開發相關的活動我們的每個項目的生產活動以及 RLYB212 和 RLYB116 的 1 期臨牀研究，以及 RLYB212 計劃的 2 期臨牀試驗。我們沒有任何候選產品獲準銷售，也沒有從產品銷售中產生任何收入。
隨着我們推進計劃和業務運營，我們預計，在可預見的將來，將蒙受鉅額的額外運營虧損。在臨牀開發過程中，推進候選產品進入每個臨牀階段的成本往往會大幅增加。即使在一個司法管轄區內，將任何候選產品提前獲得上市批准的總成本也是巨大的。由於與藥品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測支出增加的時間或金額，也無法準確預測何時或是否能夠開始通過任何候選產品的商業化創造收入或實現或維持盈利能力。如果且當我們：
▪推進我們計劃的 RLYB212 二期臨牀試驗；
▪推進我們的 FNAIT 自然歷史研究以及任何其他研究，以支持我們針對 RLYB212 的發展計劃和相關監管申報；
▪為 RLYB116 和我們的任何其他候選產品規劃和進行未來的任何臨牀試驗；
▪如有必要，為 RLYB212、RLYB116 和任何其他候選產品以及任何相關的伴隨診斷尋求監管部門的批准；
▪推進我們候選產品的發現和臨牀前開發活動；
▪繼續發現和開發其他候選產品；
▪僱用額外的臨牀、科學和商業人員；
▪收購或許可其他候選產品或技術；
▪維護、擴大和保護我們的知識產權組合；
▪安全的製造來源和供應鏈能力，足以生產足夠數量的候選產品，包括我們獲得監管部門批准的任何候選產品；以及
▪建立銷售、營銷和分銷基礎設施，以便在獲得批准的情況下將我們的計劃商業化，並針對我們可能獲得市場批准的任何其他候選產品進行商業化。
我們不知道何時或是否會盈利。我們創造收入和盈利的能力取決於我們成功完成候選產品的開發並獲得必要的監管部門批准以實現其商業化的能力，這會帶來大量的額外風險和不確定性，如 “— 與發現、開發、臨牀測試、製造和監管批准相關的風險” 中所述。
我們的每種候選產品都需要額外的臨牀前和/或臨牀開發、多個司法管轄區的監管批准、製造供應、產能、分銷渠道和專業知識的保障、外部供應商的使用、商業組織的建立、大量的投資和重大的營銷工作，然後我們才能從產品銷售中獲得任何收入。因此，我們預計在可預見的將來將繼續出現淨虧損和負現金流。這些淨虧損和負現金流已經並將繼續對我們的股東權益和營運資金產生不利影響。我們未來的淨虧損金額將部分取決於我們支出的未來增長率和我們的創收能力。如果我們無法單獨或通過當前或未來的合作開發一種或多種候選產品並將其商業化，或者如果任何獲得市場批准的產品的收入不足，我們將無法實現盈利。即使我們成功地將 RLYB212、RLYB116 或任何其他候選產品商業化，我們仍可能繼續承擔大量的研發和其他費用來確定和開發其他候選產品。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高每季度或每年的盈利能力，也無法達到外界對盈利能力的預期。我們未能實現盈利並保持盈利將降低公司的價值，並可能損害我們籌集資金、維持研發工作、擴大業務、執行業務計劃或繼續運營的能力。
我們將需要大量的額外資本來為我們的運營提供資金，如果我們未能獲得必要的融資，我們可能無法完成 RLYB212、RLYB116 或我們可能開發的任何其他候選產品的開發和商業化。
我們預計將花費大量資金來完成 RLYB212 和 RLYB116 或任何其他候選產品的開發，尋求監管部門的批准，如果獲得批准，則將其商業化。此外，根據我們與Abcellera、Affibody AB（“Affibody”）、Prophylix AS（“Prophylix”）、瑞典Orphan Biovitrum AB（Publ）（“Sobi”）和Kymab Limited（“賽諾菲”）的協議，我們有義務支付某些款項，包括與實現某些開發和商業里程碑相關的里程碑和特許權使用費例如根據此類協議銷售由此產生的產品。我們還可能花費大量資金開發實驗室檢測，如果美國食品藥品管理局或其他醫療保健機構的要求，我們還可能花費一種或多種伴隨診斷方法，以確定哪些患者可以納入我們的臨牀試驗，或者哪些患者可能對我們的候選產品產生反應。
根據我們目前的運營計劃，我們認為，截至2024年3月31日，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們的運營費用和資本支出提供資金
要求將持續到2026年中期。這一估計以及我們對推進 RLYB212、RLYB116 和任何其他候選產品的臨牀前和臨牀開發的預期是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更快地耗盡可用資本資源，或者我們的臨牀試驗可能比我們目前的預期更昂貴、更耗時或更難設計或實施。不斷變化的情況，包括任何意想不到的開支，可能會導致我們的資本消耗速度比我們目前的預期快得多，而且由於我們無法控制的情況，我們可能需要花費超過目前的預期。由於存在眾多風險和不確定性，與開發 RLYB212、RLYB116 或我們可能開發的任何候選產品相關的時間和活動範圍非常不確定，我們無法估計開發、批准以及任何經批准的營銷和商業化活動所需的實際資金金額。我們未來的短期和長期資本需求將取決於許多因素，包括但不限於：
▪我們臨牀試驗在開發的各個階段的啟動、進展、時間、成本和結果；
▪確定、評估、獲取和/或開發其他研究計劃和其他候選產品；
▪滿足FDA、EMA和其他類似外國監管機構制定的監管要求的結果、時間和成本，包括允許優先審查的任何監管機構名稱以及FDA、EMA或其他類似外國監管機構要求的任何其他臨牀試驗；
▪FDA、EMA和其他類似的外國監管機構願意接受我們的臨牀試驗設計以及來自我們已完成和計劃的臨牀前研究和臨牀試驗的數據，作為審查和批准 RLYB212、RLYB116 和任何其他候選產品的依據；
▪為 RLYB212、RLYB116 和我們的其他候選產品製造和供應非臨牀和臨牀試驗材料的成本和時機；
▪如果需要，我們或第三方為 RLYB212 或任何其他候選產品開發伴隨診斷的進展、時間和成本，包括設計、製造和監管部門的批准；
▪提出、起訴和執行我們的專利索賠和其他知識產權的費用；
▪為潛在的知識產權糾紛進行辯護的費用，包括第三方對我們提起的專利侵權訴訟；
▪與潛在臨牀試驗責任或產品責任索賠相關的費用，包括與為此類索賠購買保險以及為此類索賠進行辯護相關的費用；
▪相互競爭的技術和市場發展的影響;
▪根據我們當前或任何未來的許可協議支付特許權使用費、里程碑或其他款項的成本；
▪我們有能力以優惠條件維持與Exscientia和Abcellera的合作並建立新的合作關係；
▪我們在多大程度上許可或收購其他候選產品或技術；以及
▪作為上市公司運營的成本。
我們將需要大量的額外資金來推進候選產品的開發和潛在的商業化，我們可以通過股權發行、債務融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源籌集資金。根據我們的業務業績、經濟環境和市場狀況，我們可能無法在需要時以可接受的條件籌集額外資金，或者根本無法籌集資金。此外，不確定的地緣政治事件，例如
由於烏克蘭戰爭和以色列衝突影響了全球經濟，而嚴重或長期的經濟衰退可能給我們的業務帶來各種挑戰，包括金融市場的混亂，這可能會對我們在需要時或以可接受的條件（如果有的話）籌集額外資金的能力產生不利影響。如果我們未能成功地以可接受的條件籌集更多資金，我們可能需要大幅推遲、縮減或停止一種或多種候選產品的開發或任何可能獲準上市的產品的商業化，並且我們可能被迫停止運營。此外，試圖獲得額外融資可能會轉移我們管理層對日常活動的時間和注意力，並損害我們的候選產品開發工作。
籌集額外資金可能會導致股東稀釋，限制我們的業務或要求我們放棄對技術或候選產品的權利。
在我們從產品銷售中獲得可觀收入之前，如果有的話，我們希望通過出售股權、債務融資、營銷和分銷安排與合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源為我們的運營提供資金。我們目前沒有任何承諾的外部資金來源。此外，出於有利的市場條件或戰略考慮，即使我們認為我們有足夠的資金來實施當前或未來的運營計劃，我們也可能會尋求額外的資本。
如果我們通過未來出售股權或可轉換債務證券，包括根據與Cowen and Company, LLC簽訂的銷售協議出售普通股籌集額外資金，則每位股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對他們作為普通股股東的權利產生不利影響的優惠。此外，債務融資和優先股融資（如果有）可能涉及包括契約在內的協議，這些協議限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或宣佈分紅。如果我們通過債務融資籌集額外資金，我們可能會受到契約的約束，限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅，並且我們可能需要將任何運營現金流的很大一部分用於支付此類債務的本金和利息。與債務減少或償債選擇更好的競爭對手相比，未來的任何債務，加上我們的其他財務義務，都可能增加我們對總體經濟、行業和市場狀況不利變化的脆弱性，限制我們規劃或應對業務和行業變化的靈活性，並構成競爭劣勢。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集額外資金，我們可能需要放棄對我們的技術、知識產權、未來收入來源或候選產品的寶貴權利，或以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止候選產品的開發或未來的商業化工作。
我們的運營歷史有限，沒有藥品商業化的歷史，這可能使我們難以評估我們未來的生存前景。
Rallybio成立於2018年1月，迄今為止，我們的業務僅限於為公司提供資金和人員配備，確定、評估和收購或許可候選產品和技術，進行臨牀前研究和我們針對 RLYB211、RLYB212 和 RLYB116 的臨牀試驗，對候選產品進行臨牀前研究，以及開發一系列其他臨牀前和研究計劃。我們尚未證明有能力成功完成大規模的關鍵臨牀試驗、獲得上市許可、生產商業規模的產品、安排第三方代表我們這樣做，或者開展成功產品商業化所需的銷售和營銷活動。因此，對我們未來成功或生存能力的預測可能不如我們有更長的運營歷史或成功開發、獲得上市批准和商業化醫藥產品的歷史時那樣準確。
此外，作為一家運營歷史有限的企業，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜性、延誤和其他已知和未知的挑戰。我們最終需要從一家以研發為重點的公司過渡到一家能夠支持商業活動的公司。我們可能無法成功完成這樣的過渡，因此，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的季度和年度財務業績可能會波動，這使得我們的業績難以預測，並可能導致我們的業績低於預期。
我們的財務狀況和經營業績過去各不相同，並且由於各種因素，其中許多因素是我們無法控制的，並且在未來將繼續波動。可能導致這些波動的與我們的業務相關的因素包括以下因素，以及本10-Q表季度報告中其他地方描述的其他因素：
▪與我們的候選產品或研究渠道的持續開發相關的支出水平的變化；
▪在將現有或未來的候選產品推向臨牀或臨牀試驗方面出現延遲或失敗；
▪開發、製造和商業化我們的候選產品的可行性；
▪我們與戰略合作伙伴的關係以及任何相關的排他性條款；
▪我們執行任何其他合作、許可或類似安排，以及我們在現有或未來安排下可能支付或接收的付款時間，或終止或修改任何此類現有或未來的安排；
▪在可預見的將來，我們的業務處於淨虧損狀態；
▪如果需要，我們自己或與合作者一起開發伴隨診斷並獲得上市批准的能力；
▪我們持續生產候選產品的能力，包括為臨牀或商業目的生產足夠數量的候選產品的能力；
▪我們對關鍵管理人員和其他人員的依賴以及吸引和留住這些人員的必要性；
▪有關專利或其他所有權、訴訟事項以及我們為候選產品獲得和維持專利保護的能力的發展或爭議；
▪我們或競爭對手的戰略決策，例如收購、資產剝離、分割、合資企業、戰略投資或業務戰略變更；
▪如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，此類批准的條款以及市場對此類候選產品的接受和需求；
▪業務中斷，例如停電、罷工、內亂、戰爭、恐怖主義行為或自然災害；
▪我們的競爭對手和潛在競爭對手在開發和商業化競爭技術或產品、確保資金或獲得關鍵知識產權的權利方面可能具有的潛在優勢；
▪影響我們或競爭對手候選產品的監管發展；以及
▪我們使用淨營業虧損（“NOL”）和所得税抵免結轉額來抵消所得税的能力。
由於這些因素和其他因素，不應將我們之前任何季度或年度期間的業績作為我們未來經營業績的指標，對運營業績的逐期比較可能無法有意義地表明我們未來的業績。在任何特定的季度或季度，我們的經營業績都可能低於證券分析師或投資者的預期，這可能導致我們的股價下跌。
我們使用淨營業虧損和所得税抵免結轉額來抵消未來所得税負債的能力可能會受到某些限制。
我們在歷史上經歷了大量的NOL。只要我們繼續產生應納税虧損，未使用的虧損將結轉，並可用於抵消未來的應納税所得額（如果有），直到此類未使用的虧損到期。在 2017 年 12 月 31 日之後的應納税年度內產生的 NOL 不會到期。在2017年12月31日之後的應納税年度產生的聯邦淨資產通常不得結轉到之前的應納税年度，但根據《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法》（“CARES法案”），在2017年12月31日之後和2021年1月1日之前的應納税年度中產生的聯邦淨資產可以結轉到虧損發生的應納税年度之前的五個應納税年度的每個納税年度。此外，在2017年12月31日之後的應納税年度中產生的NOL的扣除額通常僅限於當年應納税收入的80％，但是，根據CARES法案，對於2021年1月1日之前開始的應納税年度，在2017年12月31日之後的應納税年度中產生的聯邦NOL的可扣除性並不那麼有限。我們還有大量的聯邦和州研究與開發以及其他税收抵免結轉資金。這些税收抵免結轉金可能會過期，未使用且無法抵消未來的所得税負債。此外，一般而言，根據經修訂的1986年《美國國税法》（“《國税法》”）第382條和第383條，經過 “所有權變更” 的公司使用變更前NOL和税收抵免結轉來抵消未來應納税所得額的能力受到限制。出於這些目的，所有權變更通常發生在特定測試期內，持有公司至少5％股票的一位或多位股東或一組股東的總所有權比其所有權百分比增加50個百分點以上。由於先前的所有權變更，我們的一些歷史NOL的使用能力可能會受到年度限制。此外，由於我們的股票未來交易，我們將來可能會經歷此類所有權變更，其中一些交易可能超出我們的控制範圍。如果我們進行所有權變更，我們使用淨利率和所得税抵免結轉額的能力可能會受到進一步限制。出於這些原因，即使我們實現了盈利，我們也可能無法使用淨利潤或税收抵免結轉金的很大一部分。
與發現、開發、臨牀測試、製造和監管批准相關的風險
我們在很大程度上依賴於處於早期臨牀開發階段的 RLYB212 和 RLYB116 的成功。如果我們無法開發、獲得監管部門批准或成功地將我們的候選產品商業化，或者我們在開發過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到重大損害。
我們的主要項目處於早期臨牀開發階段，我們目前沒有任何能產生收入或任何其他收入來源的商業產品。迄今為止，我們已將很大一部分精力和財政資源投入到開發 RLYB212 上，用於預防 FNAIT 和 RLYB116 的開發。我們未來的成功在很大程度上取決於我們能否成功完成候選產品的臨牀前和臨牀開發，獲得監管部門的批准併成功將其商業化，而這種情況可能永遠不會發生。我們目前沒有獲準商業銷售的產品，也可能永遠無法開發出適銷對路的產品。臨牀試驗進展的任何延誤都可能影響我們的產品開發時間表，導致成本增加，影響我們根據計劃獲得上市批准的能力，並延遲商業化。
在獲得監管部門批准對我們的候選產品進行商業銷售之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前研究和臨牀試驗，證明我們的候選研究產品在每種靶向適應症中的安全性和有效性。在臨牀前研究和臨牀試驗過程中，失敗隨時都可能發生，而且，由於我們的候選產品處於開發初期，因此失敗的風險很高，我們可能永遠無法成功開發出適銷對路的產品。
我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於候選產品的成功開發和最終商業化，而這種情況可能永遠不會發生。我們候選產品的當前和未來臨牀前研究和臨牀試驗可能無法顯示出足夠的安全性或有效性，也沒有足夠的質量來獲得或維持監管部門的批准。無法保證我們的任何候選產品，即使獲得批准，也會被證明是商業上可行的療法。
RLYB212 和 RLYB116 專為皮下自我給藥而設計。RLYB212 和 RLYB116 的配方或物理特性最終可能被確定為不足以支持這種給藥途徑。如果皮下給藥不可行，那麼我們可能需要確定額外的配方或給藥途徑，這可能會延遲臨牀試驗或商業化的啟動，並導致大量的額外成本。此外，替代配方和給藥途徑可能是
需要將我們的候選產品與競爭對手區分開來和/或安全訪問以支持成功的商業化。
我們可能開發的候選產品的商業化將需要額外的臨牀前和臨牀開發；包括FDA和EMA在內的多個司法管轄區的監管和上市批准；獲得製造供應、產能和專業知識；建立商業組織；以及大量的營銷工作。我們的候選產品的成功將取決於多個因素，包括：
▪成功及時地啟動臨牀前研究，成功及時啟動、註冊和完成我們的臨牀試驗，其結果支持在我們預計的時間範圍內在目標人羣中發現候選產品的安全性和有效性以及可接受的風險收益概況；
▪監管部門授權根據IND或CTA進行試驗，這樣我們就可以開始對候選產品進行計劃中或未來的臨牀試驗；
▪我們的財務和其他資源足以完成必要的臨牀前研究和臨牀試驗；
▪收到相關監管機構對我們的候選產品的監管批准，並在需要時獲得包括伴隨診斷在內的體外診斷設備的批准；
▪我們有能力為我們的某些候選產品成功使用某些輸送系統，例如預充式注射器（“PFS”）、筆式注射器和/或自動注射器，並獲得任何此類藥物/器械組合產品的監管批准；
▪滿足監管要求的結果、時間和成本，包括FDA、EMA和其他類似的外國監管機構制定的任何上市後承諾；
▪與第三方製造商建立商業上可行的臨牀供應和商業製造安排；
▪獲得和維護我們的候選產品的專利和商業祕密保護以及監管排他性；
▪如果獲得批准，建立銷售、營銷和分銷能力，無論是單獨還是通過合作，以支持我們的候選產品的商業化；
▪患者、醫學界和第三方付款人接受候選產品（如果獲得批准）；
▪有效地區分和/或用於與我們的候選產品相同適應症的其他療法，特別是 RLYB116，並與之競爭；
▪獲得和維持第三方保險和補償；
▪執行和捍衞知識產權和索賠；以及
▪批准後保持候選產品的可接受的安全概況。
如果我們不能及時或根本實現其中一個或多個因素，我們可能會遇到嚴重的延遲，或者無法成功地將候選產品商業化，這將對我們的業務造成重大損害。由於不確定且耗時的臨牀開發和監管批准流程，我們可能無法成功開發任何候選產品，並可能選擇停止開發任何候選產品。如果我們停止開發候選產品，我們將無法從該候選產品中獲得預期收入，也可能無法從對該候選產品的投資中獲得任何回報。如果候選產品未被證明對其靶向適應症安全有效，我們可能會出於臨牀原因停用該候選產品。在臨牀開發期間，我們領域的公司通常需要
如果候選產品在患者受益所需的耐受劑量下未達到必要的療效，則停止開發候選產品。此外，關於我們的候選產品的安全性、有效性和風險與收益的關係，可能還有一些我們目前尚不瞭解的重要事實。任何意外的安全事件或我們在臨牀試驗中未能生成足夠的數據來證明療效，都可能導致候選產品的臨牀開發失敗。此外，即使該候選產品符合其安全性和有效性終點，我們也可能出於各種原因停止其開發，例如競爭環境或護理標準的變化以及資源的優先順序。
我們在尋找其他候選產品的努力方面可能無法成功。由於我們的資源和資本渠道有限，我們必須優先開發某些候選產品，這些候選產品的選擇可能會被證明是錯誤的，會對我們的業務產生不利影響。
我們可以通過合作、收購或許可其他針對經過驗證的生物學的候選產品來擴大我們的產品線。我們還尋求通過與Exscientia的合資企業以及與AbCellera的戰略聯盟來確定和開發候選產品。如果我們未能確定其他潛在候選產品，或者未能合作、收購或許可其他候選產品，我們的業務可能會受到重大損害。
無論最終是否成功，開發其他候選產品的研究計劃都需要大量的技術、財務和人力資源。我們的努力最初可能在確定潛在適應症或候選產品方面顯示出希望，但由於多種原因未能取得臨牀開發結果，包括：
▪所使用的研究方法可能無法成功識別潛在適應症或候選產品；
▪經過進一步研究，潛在候選產品可能被證明具有有害或意想不到的不良反應或其他特徵，表明它們不太可能成為有效的藥物；或
▪為候選產品尋找額外的治療機會或通過研究計劃開發合適的潛在候選產品，可能需要比我們擁有更多的人力和財力資源，從而限制了我們開發、多樣化和擴大產品組合的能力。
由於我們的財力和人力資源有限，我們打算最初將重點放在研究計劃和有限適應症的候選產品上。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品的機會，或者放棄或推遲尋找可能具有更大商業潛力或更大成功可能性的其他跡象。我們的資源配置決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。
因此，無法保證我們能夠為候選產品找到額外的治療機會，也無法保證我們能夠通過內部研究計劃開發合適的潛在候選產品，這可能會對我們未來的增長和前景產生重大不利影響。
臨牀前研究和臨牀試驗費用昂貴、耗時且難以設計和實施，且結果不確定。我們進入臨牀試驗的任何候選產品都可能無法在以後的臨牀試驗（如果有）中取得良好的結果，也可能無法獲得上市批准。在完成候選產品的開發和商業化時，我們可能會產生額外費用或出現延遲，或者最終無法完成。
在獲得FDA、EMA或其他類似監管機構的上市批准以銷售我們的候選產品之前，我們必須完成臨牀前研究和廣泛的臨牀試驗，以證明我們的候選產品的安全性和有效性。要啟動任何未來候選產品的臨牀試驗，我們必須將臨牀前研究的結果以及其他信息，包括有關CMC和我們擬議的臨牀試驗方案的信息，作為IND或類似監管文件的一部分，提交給FDA、EMA或其他相關監管機構的接受，然後我們才能進行臨牀開發。如果監管機構要求我們完成額外的臨牀前研究，或者我們需要滿足監管機構的其他要求，例如就我們的FNAIT預防計劃的設備監管途徑達成一致，則臨牀試驗的開始可能會被推遲或阻止。即使我們收到並採納了這些監管機構的指導，FDA、EMA或其他監管機構仍可能（i）不同意我們是否滿足了他們的要求
開始我們的臨牀試驗，（ii）改變他們對我們的數據、試驗設計或所選臨牀終點的可接受性的立場，這可能要求我們完成額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或者（iii）對批准的要求比我們目前的預期更嚴格。
我們在啟動和完成計劃進行的任何臨牀試驗方面可能會遇到延遲，而且我們不知道計劃的臨牀前研究或臨牀試驗是否會按時開始、是否需要重新設計、按時招募足夠數量的患者或按時完成，或者根本不知道。我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻礙我們完成當前臨牀試驗或啟動和完成新試驗的能力，其中任何一種都可能延遲或阻止我們獲得上市批准或將候選產品商業化。這些事件包括但不限於：
▪FDA、EMA或其他類似的外國監管機構要求我們在允許我們開始試驗之前提交額外數據或施加其他要求；
▪監管機構延遲獲得或拒絕允許繼續進行我們計劃的臨牀試驗或我們可能啟動的任何其他臨牀試驗，或暫停臨牀試驗；
▪我們的非臨牀試驗或臨牀試驗的陰性結果；
▪在確定、招募和保留足夠數量的合適患者和臨牀試驗場所以參與臨牀試驗方面面臨的挑戰、延誤和成本；
▪延遲與潛在的CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，其條款可能需要進行廣泛的談判，並且在不同的CRO和試驗地點之間可能有很大差異；
▪在美國境內的每個地點延遲獲得機構審查委員會（“IRB”）的批准，或者在美國以外的地點延遲獲得獨立道德委員會（“IEC”）的批准；
▪數據分析延遲或出現問題，或者需要額外的分析或數據，或者需要招收更多患者；
▪我們、我們的CRO、試驗場所或研究人員未能遵守臨牀試驗、監管、法律或合同要求，未能按照FDA的良好臨牀規範（“GCP”）要求和試驗方案進行試驗；
▪候選產品或進行臨牀試驗所需的其他材料的數量或質量不足，例如延遲定義和實施用於臨牀試驗或大批量製造的材料的製造工藝，或者在製造足夠供應的成品時出現的其他延誤或問題；
▪體外診斷設備的設計和準備情況存在問題，包括必要時的伴隨診斷測試，以及我們或我們的合作者無法為 RLYB212 或任何其他候選產品開發任何所需的實驗室診斷測試或伴隨診斷方法；
▪缺乏足夠的資金來繼續進行臨牀試驗，包括由於意想不到的費用或臨牀試驗成本的增加；
▪嚴重不良事件的發生，包括與候選產品相關的意外嚴重不良事件，或我們自己或競爭療法的非臨牀或臨牀測試報告，這些報告引起了安全性或有效性問題，或者在解決試驗過程中出現的患者安全問題方面出現的延遲或失敗；
▪監管要求和指導方針的變化，要求更改計劃中或正在進行的臨牀前和臨牀研究，或進行其他研究；以及
▪難以招聘和留住具有所需專業水平的員工、顧問或承包商。
此外，如果我們、進行此類試驗的機構的IRB或IEC、FDA、EMA或其他監管機構暫停或終止臨牀試驗，或者數據和安全監測委員會（“DSMB”）建議終止此類試驗，我們可能會遇到延誤。這些機構可能由於多種因素而暫停或終止臨牀試驗，或建議更改臨牀試驗，包括未能按照監管要求或我們的臨牀方案進行臨牀試驗、發現安全問題或不良副作用、未能證明使用藥物的益處、政府法規或行政行為的變化。
此外，我們依賴並將依賴CRO和臨牀試驗場所來確保適當和及時地進行臨牀試驗，儘管我們已就他們的承諾活動達成了協議，但正如標題為 “—與我們依賴第三方相關的風險” 一節中所述，我們對他們的實際表現的影響有限。
我們的主要候選產品 RLYB212 和 RLYB116 仍處於早期臨牀開發階段，需要成功完成一項或多項註冊臨牀試驗，然後才能準備提交生物製劑許可申請（“BLA”）以供美國食品藥品管理局的監管批准。我們無法肯定地預測我們是否或何時會完成 RLYB212 或 RLYB116 的開發，提交 BLA 以供監管部門批准，或者任何此類的 BLA 是否會獲得 FDA 的批准。
我們臨牀試驗的主要研究人員可以不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能需要向食品和藥物管理局報告其中的一些關係。美國食品和藥物管理局可能會得出結論，我們與首席研究人員之間的財務關係造成了利益衝突或以其他方式影響了對臨牀試驗的解釋。因此，美國食品和藥物管理局可能會質疑在適用的臨牀試驗場所生成的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致美國食品藥品管理局延遲批准或拒絕我們的上市申請，並最終可能導致我們的候選產品被拒絕上市批准。
如果我們在候選產品的任何臨牀試驗的完成或終止方面遇到延遲的情況，我們的候選產品的商業前景將受到損害，我們從這些候選產品中創造產品收入的能力將受到延遲或阻礙。此外，任何延遲完成臨牀試驗都將增加我們的成本，減緩我們的候選產品的開發和批准流程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。此外，導致或導致臨牀試驗終止或暫停或延遲開始或完成的許多因素最終也可能導致我們的候選產品被監管部門拒絕批准。由此導致臨牀試驗的任何延誤都可能縮短我們可能擁有將候選產品商業化的專有權利的任何時期，我們的競爭對手可能能夠在我們之前將產品推向市場，候選產品的商業可行性可能會大大降低。任何此類事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
註冊和留住患者參與臨牀試驗是一個昂貴而耗時的過程，我們無法控制的多種因素（包括我們對罕見疾病的關注）可能會變得更加困難或變得不可能。
識別和認證患者參與我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。根據研究方案及時完成臨牀試驗，除其他外，取決於我們招募符合條件的患者參與候選產品測試的速度，以及我們是否有能力招募足夠數量的在研究結束之前留在研究中的患者。臨牀試驗招募延遲通常會導致成本增加、產品開發延遲、技術有效性測試延遲、延遲獲得監管部門批准或終止臨牀試驗。我們可能無法招募足夠數量的患者來完成任何臨牀試驗，包括我們的FNAIT計劃的自然史研究，即使入組，我們也可能無法留住足夠數量的患者來完成我們的任何試驗。
臨牀試驗中的患者入組和留存率取決於許多因素，包括：
▪臨牀試驗的設計，包括協議中定義的患者資格標準；
▪分析試驗主要終點所需的患者羣體的規模和性質；
▪與候選產品有關的現有安全性和有效性數據；
▪患者與臨牀場所的距離；
▪我們招募具有適當能力和經驗的臨牀試驗研究者的能力；
▪臨牀醫生和患者對正在研究的候選產品與其他可用療法（包括可能獲準用於我們正在研究的適應症的任何新藥或醫療器械）相比的潛在優勢的看法；
▪其他公司或機構正在進行的競爭性臨牀試驗，特別是針對 RLYB116 的臨牀試驗；
▪我們獲得和維持患者同意的能力；
▪參與臨牀試驗的患者在試驗完成前退出試驗的風險；以及
▪我們可能無法控制的其他因素可能會限制患者、主要研究人員或工作人員或臨牀場所的可用性。
此外，我們可能難以識別和登記患者參加我們計劃的臨牀試驗，因為我們計劃評估當前候選產品的條件是罕見疾病，而且我們預計可供臨牀試驗的患者庫將有限。此外，由於對其中許多疾病的篩查並未被廣泛採用，而且由於沒有篩查可能難以診斷這些疾病，我們可能很難找到有資格參與我們的研究或試驗的患者。例如，RLYB212 臨牀試驗的參與者具有罕見的 HPA-1b/b 基因型，我們可能很難確定這些臨牀試驗的參與者。此外，我們的 RLYB116 臨牀試驗將與其他臨牀試驗競爭，這些候選產品目前正在 PNH 和 GmG 臨牀試驗中進行測試，而這場競爭將減少我們可用的患者數量和類型，因為一些可能選擇參加我們試驗的患者可能會選擇報名參加我們的競爭對手正在進行的試驗。此外，我們在任何候選產品的臨牀試驗中可能報告的任何負面結果都可能使在相同或相似候選產品的其他臨牀試驗中招募和留住患者變得困難或不可能。
在美國以外，我們成功啟動、註冊和完成臨牀試驗的能力受到許多其他風險的影響，包括：
▪難以建立或管理與CRO和醫生的關係；
▪進行臨牀試驗的不同標準；
▪我們無法找到合格的當地顧問、醫生和合作夥伴；以及
▪遵守各種外國法律、醫療標準和監管要求，包括對製藥和生物技術產品及治療的監管的潛在負擔。
如果我們無法招募足夠數量的符合條件的患者參與臨牀試驗，我們可能無法啟動或繼續進行FDA、EMA或其他監管機構要求的臨牀試驗。如果我們難以招募足夠數量的患者來按計劃進行臨牀試驗，我們可能需要推遲、限制或終止正在進行或計劃中的臨牀試驗。計劃中的患者入組或留用延遲或失敗可能會導致成本增加或計劃延遲，這可能會對我們開發候選產品的能力產生不利影響，也可能使進一步的開發變得不可能。
我們可能不時宣佈或發佈的臨牀前研究、臨牀試驗或分析的結果可能不代表以後的試驗中獲得的結果，我們可能發佈的任何中期結果都可能與最終結果不同。
臨牀前研究、臨牀試驗或此類試驗結果分析的結果可能無法預測以後的臨牀試驗結果。儘管在臨牀前研究和先前的臨牀試驗中取得了進展，或者根據對早期試驗數據的分析顯示出令人鼓舞的結果，但後期臨牀試驗中的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性特徵。後期臨牀試驗可能包括更多的患者，並且可能在其他重要方面與早期臨牀試驗不同，包括納入和排除標準、患者羣體、療效終點、給藥方案和統計設計的變化。我們針對 RLYB212 的 1b 期臨牀研究是單盲的，因此很難預測血小板清除速度將如何快速預防 FNAIT 風險較高的孕婦的異體免疫接種，也難以預測我們在此類研究中觀察到的結果是否會在規模更大、更先進的臨牀試驗中重複。儘管早些時候取得了令人鼓舞的結果，但由於缺乏療效或不良安全性，生物製藥行業的許多公司在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折。此外，基於臨牀結果分析的令人鼓舞的數據得出的結論，例如對結果的前瞻性和事後分析，在事先設定終點的後續臨牀試驗中，可能會被證明是不正確的，或者監管機構可能認為不充分。我們已經完成了 RLYB212 和 RLYB116 的 1 期臨牀研究，但是，即使我們按計劃完成了以後的臨牀試驗，我們也無法確定其結果是否支持足以獲得監管部門批准的安全性和有效性要求，因此，我們的臨牀開發計劃可能會受到重大損害。
此外，隨着更多患者數據可用或進行更多分析，我們宣佈或發佈的臨牀試驗的中期、“頂線” 和初步數據可能會發生變化。此類臨牀試驗中獲得的數據需要經過額外的審計和驗證程序，按照這些程序，此類中期數據可能與最終數據存在重大差異。
我們開發或管理的任何候選產品都可能導致嚴重的不良事件或不良副作用，這可能會阻止其臨牀開發，延遲或阻礙上市批准，或者如果獲得批准，則要求其退出市場，包括安全警告或以其他方式限制其銷售。
我們開發的任何候選產品造成的不良事件或不良副作用都可能導致我們或監管機構或IRB、IEC或DSMB（如果適用）中斷、延遲或停止臨牀試驗，如果我們尋求任何此類候選產品的批准，可能會導致更嚴格的標籤、FDA實施風險評估和緩解策略（“REMS”）計劃或FDA、EMA或其他機構推遲或拒絕監管批准類似的外國監管機構。此外，與我們的候選產品相關的給藥過程或相關程序也可能導致不良副作用。即使我們確定嚴重的不良事件與研究治療無關，此類事件也可能會影響患者招募或入組患者完成試驗的能力。我們進行的任何臨牀試驗的結果都可能顯示副作用的嚴重程度和流行率很高且不可接受。例如，補體抑制劑在設計上具有免疫抑制作用，在某些情況下，可能用於健康狀況嚴重受損的患者。因此，給藥 RLYB116 可能會使患者更容易受到感染。長期給藥 RLYB116 患者可能導致免疫反應，從而導致不良反應或損害活性和/或療效。患者可能會對藥物產生過敏反應和/或產生針對 RLYB116 的抗體，或者可能需要使用腦膜炎球菌疫苗和預防性抗生素進行免疫。導致不良反應或損害 RLYB116 活性的免疫反應可能會導致我們的發展計劃延遲或終止。
一些最初在早期試驗中顯示出治療前景的潛在療法後來被發現會產生副作用，從而阻礙其進一步發展。此外，副作用可能會影響患者招募或入組患者完成試驗或導致潛在臨牀試驗或產品責任索賠的能力。培訓不足或臨牀試驗人員未能識別或管理候選產品的潛在副作用，可能會導致患者受傷或死亡。此外，臨牀試驗的性質是利用潛在患者羣體的樣本。由於受試者數量有限，暴露時間有限，只有當接觸該藥物的患者人數明顯增加時，我們或競爭對手的候選產品才會出現罕見和嚴重的副作用。
如果我們或其他人隨後發現我們在產品獲得批准後開發的任何候選產品引起的不良副作用，則可能會產生多種負面後果，這可能會對我們的業務造成重大損害，包括：
▪監管機構可以暫停或撤回對此類候選產品的批准；
▪監管機構可能要求在標籤上附加警告，限制此類候選產品的批准使用，或以其他方式限制分銷或營銷，例如要求採用REMS計劃；
▪我們可能需要進行額外的臨牀試驗；
▪我們可能會被起訴並追究對患者造成的傷害的責任；以及
▪我們的聲譽可能會受到影響。
我們無法預測我們的候選產品是否會對人體造成毒性，從而排除或導致基於臨牀前研究或早期臨牀試驗的監管批准的撤銷。即使副作用不妨礙該藥物獲得或維持上市許可，由於其與其他療法相比具有耐受性，不良的副作用也可能會抑制市場對該批准產品的接受度。如果獲得批准，這些事件中的任何一個都可能使我們無法獲得或維持市場對候選產品的認可，並可能嚴重損害我們的業務、經營業績和前景。
FDA、EMA和包括MHRA在內的類似外國監管機構的監管批准程序漫長、耗時且本質上不可預測，如果我們最終無法獲得 RLYB212、RLYB116 或任何其他候選產品的監管批准，我們的業務將受到嚴重損害。
在美國，在獲得美國食品藥品管理局對BLA或新藥申請（“NDA”）的批准之前，我們不得銷售候選產品。獲得BLA和NDA批准的過程非常昂貴，通常需要很多年，並且可能因所涉產品的類型、複雜性和新穎性而有很大差異。批准政策或法規可能會發生變化，FDA和其他監管機構在批准過程中擁有很大的自由裁量權，包括出於多種原因延遲、限制或拒絕批准候選產品的能力。此外，美國食品和藥物管理局可能要求將批准後的臨牀試驗或研究作為批准的條件，這也可能很昂貴。美國食品和藥物管理局對有限適應症的批准或使用所需警告語言（例如方框警告）的批准可能會嚴重影響我們成功推銷候選產品的能力。美國食品和藥物管理局還可能要求採用要求處方者培訓、上市後註冊或以其他方式限制這些產品的營銷和傳播的REMS。美國食品和藥物管理局可能會告知我們，需要經過批准的設備（包括伴隨診斷設備）才能獲得 RLYB212 的上市許可。伴隨診斷作為醫療器械受監管，必須單獨獲得 FDA 的批准才能上市。我們的某些候選產品將依賴於輸送系統，例如PFS、筆式注射器和/或自動注射器，最終可能會作為藥物/設備組合產品受到監管。儘管美國食品藥品管理局和類似的外國監管機構已經建立了組合產品的審查和批准系統，但由於監管時間限制以及產品開發和批准過程的不確定性，我們的候選產品的開發和商業化可能會出現延遲。儘管在候選產品的臨牀開發上投入了大量時間和費用，但如果需要，我們的候選產品或伴隨診斷的監管部門無法獲得批准。假設臨牀開發成功，我們打算在美國以外的國家尋求產品批准，包括歐洲。因此，我們將受到EMA以及這些國家的其他監管機構的監管。
在大量正在開發的藥物中，只有一小部分成功完成了監管審批程序並實現了商業化。漫長的批准程序以及未來臨牀試驗結果的不可預測性可能導致我們無法獲得監管部門的批准來銷售候選產品，我們可能被迫放棄候選產品的開發工作，這將嚴重損害我們的業務、經營業績和前景。
獲得FDA、EMA和其他類似外國監管機構的批准所需的時間是不可預測的，但臨牀試驗開始後通常需要很多年，並且取決於多種因素。此外，在候選產品的臨牀開發過程中，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會發生變化，並且可能因司法管轄區而異。我們尚未獲得任何候選產品的監管批准，任何候選產品都可能永遠無法獲得監管部門的批准。
在獲得批准在美國或國外將候選產品商業化之前，我們必須證明此類候選產品對於其預期用途是安全有效的，令FDA、EMA或其他類似的外國監管機構滿意。從臨牀前研究和臨牀試驗中獲得的數據容易受到不同的解釋，監管機構可能不會像我們那樣積極地解釋我們的數據，這可能會進一步延遲、限制或阻礙開發工作、臨牀試驗或上市批准。即使我們認為候選產品的臨牀前或臨牀數據足以支持批准，但此類數據可能不足以支持FDA、EMA和其他類似監管機構的批准。
例如，我們提議使用來自我們的 FNAIT 自然歷史研究的真實世界數據來支持我們針對 RLYB212 的開發計劃和相關監管申報。具體而言，自然史研究數據將幫助我們評估具有不同種族和族裔特徵的女性中FNAIT風險較高的女性發生的頻率以及這些女性中HPA-1a異體免疫的發生率。FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能不接受我們為支持上市批准申請而可能提交的自然史研究和其他現實證據。
FDA、EMA 或其他類似的外國監管機構可以出於多種原因推遲、限制或拒絕批准 RLYB212、RLYB116 或我們開發的任何其他候選產品，或者要求我們進行額外的臨牀前或臨牀測試或放棄項目，包括但不限於：
▪FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計或實施；
▪我們可能無法證明我們的候選產品對於其擬議適應症是安全有效的，令美國食品藥品管理局、歐洲藥品管理局或其他類似的外國監管機構感到滿意；
▪我們的臨牀試驗參與者或使用與我們的候選產品相似的藥物或我們的候選產品中含有活性成分的其他產品的個人所經歷的嚴重和意想不到的藥物相關副作用；
▪我們的臨牀試驗結果為陰性或模稜兩可，或結果可能不符合FDA、EMA或其他類似外國監管機構批准所需的統計重要性水平；
▪臨牀試驗中研究的人羣可能不夠廣泛或代表性，無法確保我們尋求批准的全部人羣的安全性和有效性；
▪FDA、EMA或其他類似的外國監管機構不得接受在臨牀機構或護理標準可能與美國或適用的外國司法管轄區不同的國家進行的試驗的臨牀數據；
▪我們可能無法證明我們的候選產品的臨牀和其他益處大於其安全風險；
▪FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋；
▪從我們的候選產品的臨牀試驗中收集的數據可能無法接受或不足以支持提交BLA或NDA或在美國或其他地方獲得監管部門的批准，並且我們可能需要進行額外的臨牀試驗；
▪美國食品和藥物管理局或適用的外國監管機構對我們候選產品的配方、標籤和/或規格存在分歧；
▪FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能要求我們獲得伴隨診斷測試的許可或批准；
▪由於我們的候選產品是組合產品，因此可能需要更多時間才能獲得監管部門的批准；
▪FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能無法批准或發現我們簽訂臨牀和商業用品合同的第三方製造商的製造流程或設施存在缺陷；以及
▪FDA、EMA或其他類似的外國監管機構的批准政策或法規可能會發生重大變化，導致我們的臨牀數據不足以獲得批准。
我們從未獲得候選產品的上市許可。美國食品和藥物管理局可能會拒絕接受我們為候選產品提交的任何BLA或NDA進行實質性審查，或者可能在審查我們的數據後得出結論，認為我們的申請不足以獲得候選產品的上市批准。如果美國食品和藥物管理局不接受或批准我們的候選產品的BLA或NDA，則可能要求我們進行額外的臨牀、臨牀前或生產驗證研究，並提交數據，然後才能重新考慮我們的申請。視這些研究或美國食品藥品管理局要求的任何其他研究的程度而定，我們提交的任何BLA或NDA的批准可能會被延遲或阻止，或者可能要求我們花費比現有更多的資源。美國食品藥品管理局也可能認為額外的研究不足以批准我們的BLA或NDA。任何延遲獲得或無法獲得營銷批准的行為都將使我們無法將候選產品商業化、創造收入以及實現和維持盈利能力。
我們的候選產品針對的是罕見疾病和病症，RLYB212、RLYB116 或任何其他候選產品的市場機會如果獲得批准，可能會小於我們的預期。因此，我們的商業機會可能有限，而且由於我們的候選產品的目標人羣是罕見疾病，因此我們必須能夠成功識別患者並佔據可觀的市場份額，以實現盈利和增長。
我們的候選產品針對的是罕見疾病和病症。我們正在開發用於潛在預防 FNAIT 的 RLYB212，根據母親體內 HLA DRB3* 01:01 陽性和 HPA-1a 陰性抗體以及胎兒 HPA-1a 陽性的情況，我們估計，在美國、加拿大、英國（“英國”）、其他主要歐洲國家和澳大利亞每年有超過 22,000 例妊娠中出現 FNAIT 的高風險。關於 RLYB116，我們估計美國大約有 4,700 名 PNH 患者和多達 60,000 名轉基因組患者。我們對符合條件的患者人數的預測基於我們的信念和估計。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、人口統計和市場研究，可能被證明是不正確的。此外，新的消息來源可能顯示符合條件的患者估計人數發生了變化，患者人數可能低於預期。此外，我們當前項目或未來候選產品的潛在可解決患者羣體可能有限，或者可能不適合使用我們的候選產品進行治療，新患者可能變得越來越難以識別或獲得。例如，即使我們獲得美國食品藥品管理局對 RLYB212 或 RLYB116 的批准，該藥物的批准可能比我們目前的預期更為有限。此外，即使我們在任何候選產品中獲得了可觀的市場份額，如果獲得批准，我們的候選產品的潛在目標人羣仍是罕見疾病，我們可能永遠無法實現盈利。
此外，在許多情況下，我們正在開發的候選產品可能用於治療的適應症，要麼沒有或有限的篩查或診斷測試。例如，要成功預防有患這種罕見疾病風險的母親 FNAIT，就需要識別出胎兒中 HPA-1 陰性、HLA-DRB3* 01:01 陽性和 HPA-1a 陽性的孕婦。我們可以與合作伙伴合作，開發篩查和診斷測試，以幫助我們識別風險人羣，FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能會要求我們這樣做。缺乏篩查和診斷測試，加上某些醫療保健提供者對我們可能尋求治療的罕見疾病的認識往往有限，這通常意味着正確的診斷可能需要數年才能確定（或者可能永遠無法對某些患者做出適當的診斷）。因此，即使我們的一種候選產品獲準商業銷售，由於難以識別符合條件的患者，我們也可能無法增加收入。無法保證我們的任何計劃都能有效識別將從我們的候選產品中受益的患者，即使我們能夠確定候選產品可以幫助的患者，我們的候選產品最終可能治療的患者數量可能低於我們的預期，他們可能不適合使用我們的候選產品進行治療，或者新患者可能變得越來越難以識別，所有這些都可能對我們的成長和培養能力產生不利影響收入並對我們產生不利影響經營業績和我們的業務。此外，即使在某些情況下
如果我們能夠擴大接受治療的患者人數，則該數字可能會被在給定時期內停止使用適用產品的患者人數所抵消，從而導致患者淨流失並可能減少收入。
FDA、EMA或其他類似的外國監管機構，包括MHRA，可能要求體外診斷或伴隨診斷設備的批准或批准，以此作為批准任何需要或將從此類測試中獲得商業利益的候選產品（包括 RLYB212）的條件。未能及時或根本無法成功驗證、開發和獲得伴隨診斷的監管許可或批准，可能會損害我們的藥物開發戰略，我們可能無法意識到任何此類候選產品的商業潛力。
如果 RLYB212 或我們的任何其他候選產品的安全有效使用取決於體外診斷，那麼 FDA 通常會要求該測試（稱為伴隨診斷）的批准或批准，同時獲得 FDA 批准我們的候選產品。此類診斷的開發和批准過程既耗時又昂貴。伴隨診斷提供對安全有效使用相應治療產品至關重要的信息，作為醫療器械受美國食品藥品管理局、歐洲藥品管理局和其他類似外國監管機構的監管，在商業化之前需要單獨的監管批准和治療批准。美國食品和藥物管理局此前曾要求進行體外診斷測試，旨在選擇對候選產品有反應的患者，在獲得上市前批准（“PMA”）的同時獲得候選療法的批准。PMA流程，包括臨牀前和臨牀數據的收集以及FDA的提交和審查，可能需要幾年或更長時間。它涉及嚴格的上市前審查，在此期間，申請人必須做好準備，並向美國食品和藥物管理局提供合理的設備安全性和有效性保證，以及有關設備及其組件的有關設備設計、製造和標籤等方面的信息。設備投放市場後，仍需遵守重要的監管要求，包括開發、測試、製造、分銷、營銷、促銷、標籤、進出口、記錄保存和不良事件報告方面的要求。
鑑於我們在開發和商業化體外診斷設備（包括伴隨診斷測試）方面的經驗有限，我們不打算在內部開發此類測試，因此將依賴第三方合作者的持續合作和努力來開發這些體外診斷測試並獲得批准。我們可能無法與提供商達成協議，開發與 RLYB212 註冊試驗或 RLYB212 商業化相關的篩查和/或診斷測試，也可能無法以商業上合理的條款進行開發，這可能會對RLYB212 的開發或商業化產生不利影響和/或延遲。我們和我們未來的合作者在開發和獲得此類測試的批准時可能會遇到困難，包括與選擇性/特異性、分析驗證、可重複性或臨牀驗證有關的問題。我們的合作者在開發體外診斷測試或獲得監管部門批准方面的任何延遲或失敗都可能延遲或阻礙 RLYB212 或我們任何其他候選產品的批准。此外，我們、我們的合作者或第三方可能會遇到生產困難，這可能會限制此類測試的供應，他們和我們都可能難以獲得醫生對使用此類測試的認可。我們認為，將篩查和治療納入臨牀實踐指南對於市場準入、第三方付款人報銷、醫療實踐中的應用和商業成功都很重要。我們的合作者和我們都可能難以將此類篩查和/或診斷測試納入臨牀實踐指南。如果此類測試未能獲得市場認可，將對我們從獲準商業銷售的 RLYB212 或任何其他需要體外診斷測試的批准產品（如果有）中獲得收入的能力產生不利影響。此外，與我們簽訂合同的任何合作者或第三方都可能決定不商業化或停止銷售或生產我們預計在候選產品的開發和商業化中使用的測試，或者我們與此類合作者或第三方的關係可能會以其他方式終止。我們可能無法與其他供應商達成協議，以獲取替代體外診斷測試的供應以用於候選產品的開發和商業化，也可能無法以商業上合理的條件這樣做，這可能會對我們的候選產品的開發或商業化產生不利影響和/或延遲。
我們面臨着來自生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績就會受到影響。
生物技術和製藥行業競爭激烈，受到重大而快速的技術變革的影響。我們的成功在很大程度上取決於我們能否以具有成本效益的方式收購、開發新產品並獲得上市許可，併成功推銷新產品。如果是候選產品，我們
開發獲得批准，我們將面臨激烈的競爭。有許多公共和私營生物製藥公司、大學、政府機構和其他研究機構積極參與產品的研發，這些產品可能與我們的候選產品類似，也可能涉及類似的市場。製藥、生物技術和診斷行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在為數不多的競爭對手身上。這些競爭對手還與我們競爭，建立臨牀試驗中心和臨牀試驗的患者註冊，以及獲取與我們的項目互補或必需的技術。規模較小或處於早期階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。此外，尋求開發和商業化與我們的候選產品競爭的產品和療法的公司數量可能會增加。但是，我們力求建立具有關鍵差異化屬性的投資組合，以便在目標市場中提供競爭優勢。我們認為，RLYB212 可能是用於預防 FNAIT 的同類首創抗體，目前不存在基於機械的直接臨牀競爭。我們的第二個候選產品 RLYB116 在治療PNH和GmG患者方面面臨來自多家公司的競爭，包括阿斯利康銷售的Soliris和Ultomiris。如果我們成功開發 RLYB116，並在獲得批准後將其商業化，則該療法可能會與目前上市的療法（包括Soliris和Ultomiris）以及將來可能出現的任何新療法競爭，或有可能聯合使用。
競爭可能會使我們開發的任何候選產品過時、競爭力下降或不經濟。此外，我們的競爭對手開發的候選產品可能比我們的候選產品更安全或更有效。除其他外，我們的競爭對手可能會：
▪與我們相比，知名度以及財務、製造、營銷、產品開發、技術、商業基礎設施和人力資源都要高得多；
▪更有效地招聘和留住合格的科學和管理人員；
▪更有效地建立臨牀試驗場所和患者登記；
▪開發和商業化更安全、更有效、更便宜、更方便或更易於使用，或副作用較少或不太嚴重的產品；
▪更快地獲得監管部門的批准；
▪更好地保護他們的專利和知識產權，或獲取與我們的計劃互補或必需的技術；
▪在銷售、營銷、定價、覆蓋範圍、市場準入和報銷方面採取更有效的方法；或
▪形成更有利的戰略聯盟或合作。
如果由於上述任何原因我們無法有效競爭，我們的業務將受到重大損害。
資金短缺或全球健康問題造成的FDA和其他政府機構中斷可能會阻礙他們僱用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻礙新產品和服務的及時開發或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
美國食品和藥物管理局審查和批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員和接受用户費用的能力，以及法律、監管和政策變化以及其他可能影響食品和藥物管理局履行日常職能能力的事件。因此，近年來，該機構的平均審查時間有所波動。此外，政府對資助研發活動的其他政府機構的資助受政治進程的制約，政治進程本質上是不穩定和不可預測的。
美國食品藥品管理局和其他機構的中斷也可能會減緩必要的政府機構審查或批准新藥所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，結束了
在過去的幾年中，包括從2018年12月22日開始的35天，美國政府多次關閉，某些監管機構，例如FDA，不得不讓關鍵員工休假並停止關鍵活動。如果政府長期關閉，可能會嚴重影響美國食品和藥物管理局及時審查和處理我們的監管申報的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
即使我們在美國獲得美國食品藥品管理局對候選產品的批准，我們或我們當前或未來的合作者也可能永遠無法在任何其他司法管轄區獲得批准或將候選產品商業化，這將限制我們充分發揮其市場潛力的能力。
為了在特定的司法管轄區銷售任何產品，我們或我們當前或未來的合作者必須制定並遵守有關安全性和有效性的眾多不同監管要求，並逐國制定和遵守有關安全性和有效性的眾多不同的監管要求。美國食品和藥物管理局的批准並不能確保獲得其他國家或司法管轄區的類似監管機構的批准。但是，未能在一個司法管轄區獲得批准可能會對我們或我們的合作者在其他地方獲得批准的能力產生負面影響。此外，在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受，一個國家的監管批准並不能保證任何其他國家的監管部門批准。
批准程序因國家/地區而異，可能涉及額外的產品測試和驗證以及額外的管理審查期。尋求外國監管機構的批准可能會給我們帶來困難並增加成本，並且需要額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這可能既昂貴又耗時。各國的監管要求可能差異很大，可能會延遲或阻止我們的產品在這些國家推出。我們沒有任何候選產品在任何司法管轄區（包括國際市場）獲準銷售，而且我們沒有獲得國際市場監管部門批准的經驗。如果我們或我們的合作者未能遵守國際市場的監管要求或未能獲得和維持所需的批准，或者如果國際市場的監管批准被推遲，我們的目標市場將減少，我們將無法充分發揮我們開發的任何產品的市場潛力。
即使我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，我們仍將面臨廣泛而持續的監管要求和義務以及持續的監管審查，這可能會導致大量額外支出，如果我們未能遵守監管要求或在任何候選產品中遇到意想不到的問題，我們可能會受到處罰。
我們獲得上市批准的任何候選產品，以及此類產品的製造工藝、批准後的臨牀前和臨牀試驗、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、存儲、記錄保存、出口、進口、廣告和促銷活動等，都將受到美國食品藥品管理局和其他監管機構廣泛而持續的要求的約束。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、機構註冊和藥品上市要求、繼續遵守美國食品和藥物管理局關於向醫生分發樣本的現行良好生產規範（“cGMP”）要求以及非臨牀研究和我們在批准後進行的任何臨牀試驗的記錄保存和良好實驗室規範（“GLP”）和GCP要求。
美國食品和藥物管理局可能還需要昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測產品的安全性或有效性。此外，美國食品和藥物管理局嚴格監管藥品的批准後營銷和推廣，以確保藥物僅針對批准的適應症上市，並且以符合批准標籤規定的方式。如果我們將產品推銷的用途超出其批准的適應症或與美國食品藥品管理局批准的標籤不一致的用途，則美國食品和藥物管理局以及包括司法部在內的其他聯邦和州執法機構可能會對我們的標籤外營銷採取執法行動。違反《聯邦食品、藥品和化粧品法》（“FDCA”）和其他法規，包括《虛假索賠法》，以及其他國家與處方產品促銷和廣告相關的同等立法，也可能導致對違反聯邦、州和其他國家的醫療保健欺詐和濫用法律以及州消費者保護法的行為進行調查或指控。即使後來確定我們沒有違反這些法律，我們也可能面臨負面宣傳，為自己的行為辯護承擔鉅額費用，並不得不將大量管理資源從其他事項上轉移出去。
此外，稍後發現我們的產品、製造商或製造流程中以前未知的不良事件或其他問題，或者不遵守監管要求，可能會產生各種結果，包括但不限於：
▪對製造此類產品的限制；
▪對標籤或產品營銷的限制；
▪對產品分銷或使用的限制；
▪進行上市後研究或其他上市後臨牀試驗的要求；
▪發出警告信或無標題的信件；
▪拒絕批准待處理的申請或對我們提交的已批准申請的補充，或延遲此類批准；
▪產品召回或撤回市場；
▪罰款、歸還或侵吞利潤或收入；
▪暫停或終止正在進行的臨牀試驗；
▪暫停或撤回營銷許可；
▪拒絕允許進口或出口我們的產品；
▪產品扣押；以及
▪禁令、同意令或實施民事或刑事處罰。
如果我們獲得 FDA 對 RLYB212 或 RLYB116 的批准，則在我們獲得批准並將這些候選產品商業化之後，我們先前的臨牀試驗中未發現的安全風險可能會首先出現。任何新的上市後不良事件都可能嚴重影響我們的藥物銷售能力，並可能要求我們召回產品並停止產品的商業化。此外，如果任何確認性上市後試驗未能證實 RLYB212 或 RLYB116 的臨牀特徵或臨牀益處，FDA 可能會撤回其批准，這將對我們的業務造成重大損害。
我們也無法預測未來美國或國外的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或範圍。此外，FDA、EMA和其他類似監管機構的政策可能會發生變化，可能會頒佈額外的政府法規，這些法規可能會阻止、限制或推遲對候選產品的監管批准，或者增加商業化的成本和監管負擔。如果我們進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採納，或者我們無法保持監管合規性，我們可能會失去可能獲得的任何上市許可，也可能無法實現或維持盈利能力，這將對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績產生不利影響。此外，我們或任何合作者不遵守監管要求，包括安全監測或藥物警戒，也可能導致重大的經濟處罰，這將對我們的業務產生不利影響。
我們可能會為候選產品尋求快速通道稱號、突破性療法稱號或優先藥物（“PRIME”）稱號，但我們可能不會獲得任何此類稱號，即使我們獲得了，此類指定實際上也可能無法加快開發或監管審查或批准流程。
如果一種藥物旨在治療嚴重或危及生命的疾病，並且非臨牀或臨牀數據表明有可能解決該疾病未得到滿足的醫療需求，則候選產品可能有資格獲得美國食品藥品管理局快速通道認定，申辦方必須申請。快速通道產品的贊助商可能更頻繁地與美國食品和藥物管理局進行互動，在某些情況下，FDA可能會在申請完成之前啟動對快速通道產品申請部分的審查。我們可能會提交 RLYB212 和 RLYB116 指定快速通道的申請。美國食品和藥物管理局對是否授予這一稱號擁有廣泛的自由裁量權，我們可能無法獲得該稱號。此外，即使我們獲得了 “快速通道” 稱號，Fast Track
指定並不能確保我們將獲得上市批准或在任何特定時限內獲得批准。與傳統的 FDA 程序相比，使用 Fast Track 認證，我們的開發、監管審查或批准流程可能不會更快。此外，如果美國食品藥品管理局認為我們的臨牀開發計劃數據不再支持該稱號，則可以撤回該稱號。僅憑快速通道的指定並不能保證獲得美國食品和藥物管理局優先審查程序的資格。
如果未來的結果支持突破性療法，我們也可能會為 RLYB212 或其他候選產品尋求突破性療法稱號。突破性療法被定義為一種藥物（包括生物製劑），旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合使用，用於治療嚴重疾病，初步臨牀證據表明，該藥物在一個或多個具有臨牀意義的終點上可能顯示出與現有療法相比的實質性改進，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。被指定為突破性療法的產品的贊助商有資格獲得更深入的FDA指導，以制定有效的藥物開發計劃和由高級管理人員參與的組織承諾，並可能有資格接受滾動審查。如果在向FDA提交BLA或NDA時得到臨牀數據的支持，被FDA指定為突破性療法的藥物也可能有資格參加其他快速審查計劃，包括加速批准和優先審查。
被指定為突破性療法由美國食品藥品管理局自行決定。因此，即使我們認為 RLYB212 符合突破性療法的指定標準，FDA 也可能不同意，而是決定不作出這樣的指定。即使我們獲得了突破性療法的稱號，與根據美國食品藥品管理局傳統程序考慮批准的藥物相比，獲得此類稱號可能不會加快開發或監管審查或批准程序，也不能保證最終獲得美國食品藥品管理局的批准。此外，即使 RLYB212 符合突破性療法的資格，美國食品和藥物管理局稍後可能會決定 RLYB212 不再符合資格條件，或者決定不縮短 FDA 審查或批准的時間段。
在歐盟（“歐盟”），我們將來可能會為一些候選產品尋求PRIME稱號。PRIME是一項自願計劃，旨在加強EMA在加強科學和監管支持方面的作用，以優化開發，加速評估具有重大公共衞生利益、有可能解決未滿足的醫療需求的新藥。該計劃側重於針對歐盟不存在令人滿意的治療方法的疾病的藥物，或者即使存在這種方法，它也可能比現有療法具有重大的治療優勢。PRIME僅限於正在開發且未在歐盟獲得批准的藥物，申請人打算通過集中程序申請初始上市許可申請。要獲得 PRIME 認可，候選產品必須符合其主要公共衞生利益和治療創新方面的資格標準，其所依據的信息必須能夠證實這些説法。獲得PRIME稱號的好處包括任命人用藥品委員會報告員，在上市許可申請之前提供持續支持和幫助積累知識，在關鍵開發里程碑上進行早期對話和提供科學建議，以及有可能使產品符合加速審查資格，這意味着縮短在申請流程早期發佈批准意見的審查時間。PRIME 使申請人能夠請求並行的 EMA 科學建議和健康技術評估建議，以促進及時的市場準入。即使我們的任何候選產品獲得了PRIME稱號，與傳統的EMA程序相比，該認證也可能不會顯著加快開發過程、審查或批准的速度。此外，獲得PRIME稱號並不能保證或增加EMA授予上市許可的可能性。
我們可能無法成功獲得或可能無法維持與孤兒藥認定相關的好處，包括市場獨家經營的潛力。如果我們的競爭對手能夠獲得與 RLYB212 和 RLYB116 或我們的任何其他候選產品構成相同藥物和治療相同適應症的產品的孤兒藥獨家經營權，那麼我們可能無法在相當長的一段時間內獲得相關監管機構的批准競爭產品。
一些司法管轄區（包括美國和歐盟）的監管機構可能會將針對相對較少患者羣體的藥物指定為孤兒藥。根據美國《孤兒藥法》，如果一種藥物是用於治療罕見疾病或病症的藥物（通常定義為美國每年的患者人數少於20萬人），或者美國的患者人數超過20萬且不合理地預計開發成本會高於20萬的美國患者，則FDA可以將該藥物指定為孤兒藥
該藥物將從美國的銷售中回收。在歐盟，EMA的孤兒藥產品委員會評估孤兒藥品稱號，歐盟委員會批准這項認定，其主要目的是促進用於診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱的疾病的產品的開發，這種疾病在歐盟每10,000人中影響不超過5人。此外，正在考慮的產品適用於不存在歐盟批准的令人滿意的診斷、預防或治療方法的疾病，或者如果存在這種方法，則該藥品將對受該疾病影響的人有重大益處。美國食品藥品管理局和歐盟委員會都批准了用於治療 FNAIT 的 RLYB212 孤兒藥。我們可能會在美國和歐盟為我們的其他候選產品尋求孤兒藥認定，但可能無法成功。無法保證美國食品藥品管理局或歐洲藥品管理局的孤兒藥產品委員會會考慮將孤兒認定用於我們申請或重新申請的任何適應症，也無法保證我們能夠維持這種認定。在美國，孤兒藥的指定使當事方有權獲得經濟激勵，例如為臨牀試驗成本提供補助資金的機會、税收優惠和使用費減免。孤兒藥的指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會使該藥物在監管審查或批准過程中具有任何優勢。
如果具有孤兒藥稱號的候選產品隨後獲得了該名稱的適應症的首次上市許可，則該產品有權獲得一段上市獨家期，這使EMA或FDA無法在該時間段內批准同一孤兒稱號的同一藥物或生物製劑的另一項上市申請，除非在有限的情況下，例如顯示出與孤兒藥獨家經營的產品相比具有臨牀優勢或如果製造商無法保證足夠的產品數量。在美國，獨家經營期為七年。在歐洲，適用的獨家期限為十年，但如果產品不再符合孤兒認定標準，或者產品利潤充足，市場排他性不再合理，則在歐洲，這種獨家期限可以縮短至六年。此外，如果美國食品和藥物管理局事後確定指定申請存在重大缺陷，或者製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足罕見疾病或病症患者的需求，則孤兒藥在美國的獨家銷售權可能會喪失。同樣，在歐盟，如果原始孤兒藥的上市許可持有人無法供應足夠數量的藥品，則市場排他性可能會被打破。此外，在美國和歐盟，如果一種不同的藥物隨後被批准用於與任何獲得上市批准的候選產品相同或相似的適應症上市，那麼無論孤兒藥的獨家經營性如何，我們都可能面臨日益激烈的競爭並失去市場份額，這隻能防止同一適應症的 “相同” 藥物獲得批准。
我們可能會尋求美國食品藥品管理局加快批准我們的一種或多種候選產品。即使我們的任何候選產品獲得美國食品和藥物管理局的批准，也不會加快開發或監管審查或批准程序，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
將來，我們可能會尋求加速批准我們的一個或多個候選產品。根據加速批准計劃，在確定候選產品對有合理可能預測臨牀益處的替代終點或中間臨牀終點有影響的情況下，美國食品和藥物管理局可以加速批准旨在治療嚴重或危及生命的疾病、比現有療法具有有意義的治療益處的候選產品。作為批准的條件，美國食品和藥物管理局要求獲得加速批准的產品的贊助商進行上市後確認性臨牀試驗。此外，美國食品和藥物管理局目前要求將宣傳材料預先提交給食品和藥物管理局審查，以此作為加快批准的條件。
在尋求加速批准我們的任何候選產品之前，我們打算徵求美國食品和藥物管理局的反饋，否則將評估我們尋求和獲得加速批准的能力。無法保證在對反饋和其他因素進行評估後，我們將決定尋求或提交 BLA 以加快批准或任何其他形式的快速開發、審查或批准。此外，如果我們決定提交加速批准申請，則無法保證此類提交或申請會被接受，也無法保證FDA會確定候選產品有資格獲得或批准加速批准。如果我們的候選產品未能按計劃獲得任何加速批准，將導致我們的候選產品的商業化時間更長，如果獲得批准，可能會增加候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。如果我們的任何候選產品獲得加速批准，則除其他外，如果驗證該產品的預期臨牀益處所需的確認性試驗未能獲得批准，則美國食品和藥物管理局可能會撤回加速批准
核實此類好處，或者此類審判是否未經過盡職調查。撤回任何加速批准都可能嚴重損害我們的業務。
儘管 RLYB212 已被美國食品藥品管理局指定為罕見兒科疾病藥物產品，但我們提交的任何上市申請都可能沒有資格發放罕見兒科疾病優先審查憑證。RLYB212
在美國，RLYB211 和 RLYB212 已被美國食品藥品管理局指定為罕見的兒科疾病藥物產品。在罕見兒科疾病藥物產品的上市申請獲得批准後，獲得罕見兒科疾病認定是有資格獲得罕見兒科疾病優先審查憑證的先決條件。優先權審查憑證可用於獲得對原本沒有資格接受優先審查的未來營銷申請的優先權審查。優先審查將FDA對上市申請採取行動的目標從提交之日起對原始BLA或NDA的十個月縮短至六個月。除了使用優先審評憑證獲得對自己的上市申請的優先審查外，獲得優先審評券的罕見兒科疾病藥物的贊助商也可以將該憑證出售或以其他方式轉讓給另一家公司。在使用代金券之前，代金券可以多次進一步轉讓，只要進行轉讓的贊助商尚未提交依賴優先審核憑證的申請。如果發放代金券的罕見兒科疾病產品在批准之日起一年內未在美國上市，美國食品和藥物管理局也可以撤銷任何罕見兒科疾病優先審查憑證。
我們無法保證，如果我們提交 RLYB212 或將來可能獲得罕見兒科疾病認定的任何其他候選產品並獲得批准，我們將獲得罕見兒科疾病優先審查憑證。除了獲得罕見兒科疾病認定外，要獲得罕見兒科疾病優先審評憑證，還必須優先審核NDA或BLA，依賴於對兒科人羣和該人羣藥物劑量的試驗得出的臨牀數據，不要在原始罕見兒科疾病產品申請中尋求其他成人適應症的批准，並且必須針對不包含先前批准的活性成分的藥物。根據目前的法定日落條款，即使上市申請符合所有這些要求，FDA也只能在2026年9月30日之前發放代金券，並且只有在批准的產品在2024年9月30日之前獲得罕見的兒科疾病藥物產品認證。如果有的話，我們無法確定我們的任何罕見兒科疾病指定產品是否會獲得批准。此外，即使我們認為我們的上市申請符合獲得批准後有資格獲得優先審查憑證的其他要求，美國食品和藥物管理局也可能不同意。
我們開發的任何候選產品的成功商業化將部分取決於監管機構和私人健康保險公司在多大程度上建立了承保範圍和報銷範圍。如果獲得批准，未能為我們的候選產品獲得或維持保險和報銷，可能會限制我們或我們的合作者銷售這些產品的能力，並降低我們或我們的合作者創收的能力。
如果任何候選產品獲得上市批准，政府醫療保健計劃（例如醫療保險和醫療補助）、私人健康保險公司和其他第三方付款人為任何此類產品提供保險和報銷對於大多數患者能夠負擔得起處方藥至關重要。因此，監管機構、私人健康保險公司和其他第三方付款人能夠為使用我們的產品的產品或程序實現可接受的承保和報銷水平，這將影響我們成功將我們開發的任何候選產品商業化的能力。如果候選產品獲得市場批准，我們無法確定這些候選產品是否可以獲得保險和報銷，而且任何可能提供的補償都可能不充分，並且將來可能會減少或取消。
此外，美國政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會導致第三方付款人限制新批准產品的承保範圍和報銷水平，因此，此類付款人可能無法為我們商業化的任何產品提供保險或提供足夠的付款。由於醫療保健管理的趨勢以及額外的立法、行政或監管變化，我們預計在銷售候選產品時將面臨定價壓力。總體而言，醫療保健成本，尤其是處方藥和生物製劑及相關管理程序的下行壓力已經變得很大，新產品在成功進入市場方面面臨越來越多的挑戰。第三方付款人越來越多地質疑價格，除了安全性和有效性外，還要檢查新產品的成本效益。獲得或維持保險以及
對於任何當前或未來的產品，我們可能需要進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明我們產品的醫學必要性和成本效益。這些研究將是獲得監管部門批准所需的研究的補充。
我們還可能需要向購買者提供折扣，以鼓勵購買任何經批准的產品，並向第三方付款人提供折扣，以增加為患者提供優惠保險和足夠的費用分攤門檻的可能性。我們可能需要為政府醫療計劃下批准的任何產品提供折扣或折扣，或者向某些政府和私人購買者提供折扣或折扣，以便獲得聯邦醫療保健計劃（例如醫療補助）的保險。參與此類計劃將要求我們跟蹤和報告某些藥品價格。如果我們未能準確報告此類價格，我們可能會被處以罰款和其他處罰。
在美國，第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策。因此，產品的承保範圍和報銷可能因付款人而異，並且一個第三方付款人決定為特定產品提供保險並不能確保其他付款人也將提供類似的保險。此外，確定第三方付款人是否將為產品提供保險的過程通常與設定此類產品的價格或確定承保範圍獲得批准後付款人將為產品支付的賠償率的過程分開。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，這將要求我們分別向每位付款人提供科學和臨牀支持，以便他們使用我們的候選產品，而不能保證會獲得保險和報銷，或者各付款人之間將保持一致。此外，有關報銷的規章制度經常發生變化，有時是在短時間內發生變化，我們認為這些細則和條例很可能會發生變化。如果不提供保險或補償，或者僅在有限的範圍內提供，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化，也可能無法為我們的候選產品獲得令人滿意的財務回報。
我們或我們的合作者還可能受到美國以外廣泛的政府價格控制和其他市場監管的約束，我們認為，其他國家越來越重視成本控制舉措已經並將繼續給醫療產品的定價和使用帶來壓力。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受不同的價格控制機制的約束。其他國家允許公司自行確定醫療產品的價格，但監控和控制公司的利潤。額外的國外價格控制措施或定價法規的其他變化可能會限制我們或我們的合作者能夠為我們或我們的合作者商業化的產品收取的金額。因此，在美國以外的市場中，與美國相比，我們或我們的合作者商業化產品的報銷可能會降低，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
即使我們開發的候選產品獲得上市批准，它也可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人或醫學界其他人獲得商業成功所必需的市場認可。
即使我們的候選產品獲得監管部門的批准，它們也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健支付方和醫學界的市場認可。商業成功還將在很大程度上取決於我們的候選產品的承保範圍和報銷，以及包括私人保險提供商和政府付款人在內的第三方付款人的相關篩查和/或診斷測試。如果獲準進行商業銷售，各種因素將影響我們的候選產品是否被市場接受，包括但不限於：
▪我們產品的功效、安全性和耐受性，以及與替代療法相比的潛在優勢；
▪產品獲得批准的臨牀適應症，以及FDA、EMA或其他類似外國監管機構的產品標籤或產品説明要求，包括產品批准的標籤中包含的任何限制或警告；
▪銷售和營銷工作的有效性；
▪任何副作用的患病率和嚴重程度；
▪與替代療法（包括任何類似療法）相關的治療費用；
▪我們有能力以有競爭力的價格出售我們的產品；
▪篩查和/或診斷測試的可用性和可及性；
▪與替代療法相比，給藥的便利性和易用性；
▪目標患者羣體嘗試新療法的意願以及醫生開這些療法的意願；
▪營銷和分銷支持的力量；
▪我們任何經批准的產品以及任何適當的篩查和/或診斷測試的第三方承保和補償的可用性；以及
▪對將我們的產品與其他藥物一起使用的任何限制。
我們的候選產品的市場接受程度在很大程度上取決於患者和醫生對我們的候選產品的看法，即我們的候選產品是針對其靶向適應症的安全有效的治療方法，以及他們是否願意使用篩查和/或診斷測試來確定我們療法的風險目標人羣。對任何產品的看法還會受到對屬於同一類別或具有相似作用機制的競爭對手產品的看法的影響。由於我們預計，候選產品的銷售如果獲得批准，將在可預見的將來創造幾乎所有的收入，因此我們的候選產品未能獲得市場認可將損害我們的業務，並可能需要我們尋求額外的融資。
如果獲得批准，我們作為生物製劑進行監管的候選產品可能會面臨來自通過縮短監管途徑批准的生物仿製藥的競爭。
2009年《生物製劑價格競爭與創新法》（“BPCIA”）是作為《患者保護和平價醫療法案》（“ACA”）的一部分頒佈的，旨在為生物仿製藥和可互換生物產品的批准建立縮短途徑。監管途徑為美國食品和藥物管理局審查和批准生物仿製藥確立了法律權限，包括根據生物仿製藥與批准的生物製劑的相似性，可能將其指定為 “可互換”。根據BPCIA，參考生物產品自首次獲得許可之日起被授予12年的數據專有權，並且FDA要等到參考生物產品的首次許可之日起四年後才會接受基於參考生物產品的生物仿製藥或可互換產品的申請。此外，生物仿製藥產品的批准要等到參考產品首次獲得許可之日起12年後才能由美國食品和藥物管理局生效。在這12年的獨家經營期內，另一家公司仍然可以開發競爭生物製劑並獲得批准，前提是他們的BLA不依賴參考產品、贊助商的數據或作為生物仿製藥申請提交申請。該法律很複雜，仍在由美國食品和藥物管理局解釋和實施。因此，其最終影響、實施和含義存在不確定性，美國食品和藥物管理局通過的任何新政策或流程都可能對我們生物產品的未來商業前景產生重大不利影響。
我們認為，我們開發的任何候選產品如果根據BLA在美國被批准為生物製品，都應符合12年的獨家經營資格。但是，由於國會的行動或其他原因，這種排他性可能會縮短，或者美國食品和藥物管理局不會將受試產品的候選產品視為競爭產品的參考產品，這有可能比預期的更快地為生物仿製藥的競爭創造機會。此外，生物仿製藥一旦獲得批准，將在多大程度上以類似於非生物產品的傳統仿製藥替代品的方式取代任何一種參考產品，這將取決於許多仍在發展的市場和監管因素。由於競爭加劇和定價壓力，批准我們的候選產品的生物仿製藥可能會對我們的業務產生重大不利影響。
如果FDA、EMA或其他類似的外國監管機構批准了我們獲得上市批准的任何小分子研究產品的仿製版本，或者這些機構在批准這些產品的仿製版本之前沒有給予我們的產品適當的獨家經營期，則我們的產品銷售如果獲得批准，可能會受到不利影響。
一旦保密協議獲得批准，所涵蓋的產品將成為美國食品藥品管理局出版物《經過批准的具有治療等效性評估的藥品》（俗稱《橙皮書》）中的 “參考上市藥物”。製造商可以通過在美國提交縮寫的新藥申請（“ANDA”）來尋求上市參考藥物的仿製版本的批准。為了支持ANDA，仿製藥製造商無需進行臨牀試驗來評估安全性和有效性。相反，申請人通常必須證明其產品具有與所列參考藥物相同的活性成分、劑型、強度、給藥途徑和使用條件或標籤，並且仿製藥與所列參考藥物具有生物等效性，這意味着它被人體吸收的速度和程度相同。仿製藥的上市成本可能比上市參考藥物低得多，生產仿製藥的公司通常能夠以較低的價格提供這些產品。因此，仿製藥推出後，任何品牌產品或參考上市藥物的銷售額的很大一部分通常會流失到仿製藥身上。
在所列參考藥物的任何適用非專利獨家期到期之前，美國食品和藥物管理局不得批准仿製產品的ANDA。FDCA為含有新化學實體的新藥規定了五年的非專利獨家經營權。具體而言，在授予此類獨家經營權的情況下，在五年期滿之前不得向食品和藥物管理局提交ANDA，除非提交的材料附有第四段證明，證明涵蓋所列參考藥物的專利無效或不會被仿製產品侵犯，在這種情況下，申請人可以在參考上市藥物獲得批准四年後提交申請。
如果我們的產品獲得批准，仿製藥製造商可能會尋求在我們獲得的任何適用的獨家期限到期後推出仿製產品，即使我們對此類產品仍有專利保護。我們的產品可能面臨的來自仿製產品的競爭可能會對我們未來的收入、盈利能力和現金流產生重大不利影響，並嚴重限制我們從對這些候選產品的投資中獲得回報的能力。
如果我們無法自行或與第三方合作建立銷售、營銷和分銷能力，則如果獲得批准，我們可能無法成功地將我們開發的任何候選產品商業化。
為了將我們開發的任何候選產品進行營銷和成功商業化，如果獲得批准，我們必須建立我們的銷售和營銷能力，或者與第三方合作提供這些服務。我們目前沒有銷售、營銷或分銷能力，作為一家公司，我們沒有營銷產品的經驗。如果我們將任何可能獲得自己批准的候選產品商業化，我們將需要在罕見疾病治療領域建立內部營銷組織和銷售隊伍，這將需要大量的支出、管理資源和時間。建立我們自己的銷售和營銷能力涉及大量的費用和風險，包括我們僱用、培訓、留住和適當激勵足夠數量的合格人才、產生足夠的銷售線索、為我們的銷售和營銷團隊提供足夠的機會接觸可能為我們的產品開處方的醫生、有效管理分散在各地的銷售和營銷團隊以及其他不可預見的成本和支出。我們必須與其他製藥和生物技術公司競爭，以招聘、僱用、培訓和再培訓營銷和銷售人員。候選產品開發中的任何失敗或延遲，如果影響候選產品的預期商業化時機或導致候選產品未能實現商業化，都可能導致我們過早或不必要地承擔昂貴的商業化費用。如果我們無法留住或調整銷售和營銷人員，我們的投資就會蒙受損失。
如果獲得批准，我們還可能就候選產品的銷售和營銷進行合作。就我們依賴合作者進行銷售和營銷活動而言，我們獲得的任何收入都將取決於這些合作者的銷售和營銷團隊的成功，以及合作者對我們產品的優先順序以及對適用監管要求的遵守情況，並且無法保證合作者的努力會取得成功。如果我們無法建立自己的銷售和營銷團隊，或者無法就我們開發的候選產品的商業化進行合作，如果獲得批准，我們可能會被迫推遲候選產品的商業化或縮小我們的銷售或營銷活動範圍，這將對我們的業務、經營業績和前景產生不利影響。
與我們對第三方的依賴相關的風險
我們打算繼續開展業務發展交易，重點是向其他候選產品發放許可或將版權外包給我們正在開發的候選產品，並與第三方合作開發和商業化我們的候選產品。我們可能無法成功識別和收購企業或資產、許可知識產權或建立和維持合作，如果有的話，這可能會嚴重限制我們成功開發和商業化其他候選產品的能力，而且這些交易可能會擾亂我們的業務，導致股東稀釋或減少我們的財務資源。
我們在 2019 年從 Prophylix 手中獲得了 RLYB212 的所有版權，並於 2019 年從 Sobi 獲得了 RLYB116 和 RLYB114 的版權。我們還獲得了賽諾菲的 KY1066（現稱為 RLYB332）的全球獨家版權，並與 Exscientia 成立了開發罕見疾病小分子療法的合資企業，與 abCellera 簽訂了發現、開發和商業化針對罕見疾病的新型抗體療法的發現和合作協議，並與 EyePoint 開展了研究合作 探索和評估在EyePoint的專有技術中使用我們的C5抑制劑進行持續眼內遞送的可行性。我們產品開發方法的一個重要組成部分是獲得候選產品、產品或技術的許可權，收購其他業務或與第三方開展合作。我們可能無法以優惠條件進行此類交易，或者根本無法進行此類交易。任何此類收購、許可或合作都可能不會增強我們的競爭地位，分析師、投資者、客户或與我們有關係的其他第三方可能會對這些交易持負面看法。我們可能會決定承擔與收購相關的債務，或許可或發行我們的普通股或其他股權證券作為收購的對價，這將降低我們現有股東的所有權百分比。
我們可能會因收購企業未被發現的負債而蒙受損失，這些負債不在我們可能從收購企業的賣方那裏獲得的賠償範圍內。此外，我們可能無法以有效、及時和無中斷的方式成功地將收購的人員、技術和運營整合到我們的現有業務中。此類交易還可能轉移管理層對日常責任的注意力，增加我們的開支，並減少我們可用於運營和其他用途的現金。我們無法預測未來收購或許可的數量、時間或規模，也無法預測任何此類交易可能對我們的經營業績產生的影響。
我們可能無法意識到任何當前或未來合作的預期收益，每種合作都涉及或將涉及許多風險，包括：
▪由於業務戰略的變化或合併、收購、出售或裁員，合作者可能會將其優先事項和資源從我們的候選產品上轉移出去；
▪由於臨牀結果不令人滿意、生產問題、業務戰略變化、控制權變更或其他原因，合作者可能會尋求重新談判或終止與我們的關係；
▪合作者可能會停止在作為我們合作主題的治療領域的開發；
▪合作者可能沒有為我們的候選產品投入足夠的資金或資源，或者可能不遵守適用的監管要求；
▪合作者可能會更改候選產品的成功標準，從而延遲或停止此類候選產品的開發；
▪合作者嚴重延遲啟動某些發展活動也將推遲與此類活動相關的里程碑的支付，從而影響我們為自己的活動提供資金的能力；
▪合作者可以開發一種與我們的候選產品直接或間接競爭的產品；
▪負有商業化義務的合作者不得為產品的營銷、分銷或銷售投入足夠的財務資源或人員；
▪負責製造的合作者可能會遇到監管、資源或質量問題，無法滿足需求要求；
▪合作者可以終止戰略聯盟；
▪我們與合作者之間可能會就候選產品的研究、開發或商業化產生爭議，導致里程碑或特許權使用費的支付延遲或關係終止，並可能導致代價高昂的訴訟或仲裁，這可能會轉移管理層的注意力和資源；以及
▪合作者可能會以邀請第三方提起訴訟的方式使用我們的產品或技術。
如果任何合作者未能及時或根本未能履行其職責，我們與該合作相關的研究、臨牀開發、製造或商業化工作可能會被推遲或終止，或者我們可能需要為本應由合作者負責的費用或活動承擔責任。如果我們無法在可接受的條件下建立和維持合作，或者無法成功地擺脱已終止的合作，我們可能不得不推遲或停止進一步開發一種或多種候選產品，自費開展開發和商業化活動，或者尋找其他資本來源，這將對我們的臨牀開發計劃和業務產生重大不利影響。如果我們未能建立和維持與候選產品相關的合作，我們可以承擔與開發任何此類候選產品相關的所有風險和成本，並且我們可能需要尋求額外的融資，僱用更多員工，並以其他方式發展我們沒有預算的專業知識。這可能會對我們的候選產品的開發和商業化產生負面影響。
在確定和收購企業或資產、許可知識產權以及為候選產品尋找合適的合作伙伴方面，我們可能會面臨激烈的競爭，而且談判過程可能既耗時又複雜。為了使我們能夠成功地與候選產品合作，潛在的合作者必須將這些候選產品視為在他們認為具有吸引力的市場中具有經濟價值的候選產品，因為我們正在尋求的條款以及可以從其他公司獲得許可或與其他公司合作相關的其他產品或候選產品。我們在收購業務或資產或與合作者合作方面的成功可能取決於我們的歷史或成功產品開發的認知能力。即使我們在收購企業或資產、許可知識產權或建立合作方面取得了成功，但如果候選產品的開發或批准被延遲或批准產品的銷售令人失望，我們也可能無法成功開發此類候選產品或技術，也無法維持此類合作。
我們依賴由數量有限的員工和第三方組成的中央團隊，他們在整個組織中提供各種行政、研發和其他服務，這給我們的業務帶來了運營挑戰，可能會對我們的業務產生不利影響。
截至2024年3月31日，我們有30名全職員工，我們的子公司和Exscientia合資企業依靠他們提供各種行政、研發、業務發展和其他支持服務。我們集中式團隊的規模可能會限制我們投入足夠的人員、時間和資源來支持我們所有子公司和Exscientia合資企業運營的能力，包括他們的研發活動、財務、會計和報告事務的管理以及對第三方供應商和合作夥伴的監督。如果我們的集中團隊或履行此類職能的第三方供應商和合作夥伴未能在整個組織中提供足夠的管理、研發或其他服務，我們的業務、財務狀況和運營業績可能會受到損害。
我們的員工和獨立承包商，包括主要調查員、CRO、顧問、供應商以及我們可能參與的與開發和商業化有關的任何第三方，都可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們的員工和獨立承包商，包括首席調查員、首席研究員、顧問、供應商以及我們可能參與的與研究、開發、監管、製造、質量保證和其他製藥職能和商業化有關的任何第三方，可能包括故意、魯莽或疏忽的行為或未經授權的活動，這些行為違反：(i) 美國食品和藥物管理局及其他類似監管機構的法律法規，包括那些要求報告真實、完整和準確的法律向此類機構提供信息；（ii）製造標準；（iii）數據隱私，
安全、欺詐和濫用行為及其他醫療保健法律法規；或（iv）要求報告真實、完整和準確的財務信息和數據的法律。具體而言，醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排受旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律和法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。受這些法律或其他法律約束的活動還可能涉及不當使用或虛假陳述在臨牀試驗過程中獲得的信息，在臨牀前研究或臨牀試驗中創建欺詐性數據，或非法挪用藥品，這可能會導致監管制裁併嚴重損害我們的聲譽。並非總是能夠識別和阻止員工和其他第三方的不當行為，我們為發現和防止這種活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，也無法保護我們免受因未能遵守此類法律或法規而導致的政府調查或其他行動或訴訟。此外，我們面臨個人或政府機構可能指控此類欺詐或其他不當行為的風險，即使沒有發生此類欺詐或其他不當行為。如果對我們或他們提起任何此類訴訟，而我們未能成功捍衞自己或維護自己的權利，則這些行動可能會對我們的業務和經營業績產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、可能被禁止參與醫療保險、醫療補助、其他美國聯邦醫療計劃或其他司法管轄區的醫療保健計劃、個人監禁、其他制裁、合同損失、聲譽損害、減少利潤和未來收益，以及削減我們的業務。
我們目前依賴並將依賴第三方來製造用於臨牀前研究和臨牀試驗的藥物物質，並預計將繼續這樣做，使我們可能開發的任何獲準上市的候選產品的商業化。我們還依賴並將依賴第三方來設計和製造與 RLYB212 和任何其他可能需要伴隨診斷的候選產品相關的伴隨診斷產品。我們對第三方的依賴可能會增加風險，即我們沒有足夠數量的此類藥物物質、候選產品或我們可能開發和商業化的任何產品，或者無法以可接受的成本向我們供應此類藥物，這可能會延遲、阻止或損害我們的開發或商業化工作。
我們具有製造經驗的人員有限，我們沒有生產 RLYB212 和 RLYB116 或任何其他候選產品的設施。相反，我們依賴並預計將繼續依賴合同製造商提供 RLYB212 和 RLYB116 的 cGMP 藥物物質和藥物產品以及我們開發的任何其他候選產品，並將來用於商業供應。與自己生產候選產品相比，依賴第三方可能會使我們面臨更大的風險。
我們可能無法與第三方製造商簽訂必要的供應協議，也無法按照可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，對第三方製造商的依賴也會帶來額外的風險，包括：
▪第三方可能違反生產協議；
▪第三方可能在代價高昂或不方便的時間終止或不續訂協議；
▪依賴第三方進行監管合規、質量保證、安全以及藥物警戒和相關報告；以及
▪由於全球供應鏈中斷，第三方供應商可能無法及時向我們供應和/或運輸材料、部件和產品。
第三方製造商可能無法遵守美國以外的cGMP法規或類似的監管要求。任何不遵守cGMP或其他監管要求的行為，或者由於我們的設施或第三方的設施或運營未能遵守監管要求或未通過任何監管機構檢查而導致候選產品的製造、灌裝、包裝或儲存出現延遲、中斷或其他問題，都可能嚴重損害我們開發和商業化候選產品的能力，包括導致臨牀試驗候選產品的供應嚴重延遲或者終止或暫停臨牀試驗，或延遲或阻止提交或批准我們的候選產品的上市申請。此外, 我們的失敗, 或者我們的第三次失敗-
各方製造商為遵守適用法規，可能會對我們實施制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或藥物、運營限制和刑事起訴，所有這些都可能對我們的藥品供應產生重大不利影響，損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。
儘管我們對製造活動進行監督，但我們控制製造活動執行的能力有限，並且現在或將要依賴首席營銷官遵守cGMP對CMO生產候選產品的要求。因此，我們面臨的風險是，我們的候選產品可能存在製造缺陷或不符合監管要求，而我們預防這些缺陷的能力有限。首席營銷官還可能有相互競爭的義務，使他們無法及時生產我們的候選產品。如果首席營銷官無法成功製造符合我們規格和監管要求的藥物物質，如果獲得批准，我們將無法獲得或維持監管部門對在臨牀試驗中使用候選產品的批准，也無法維持監管部門的批准，也無法維持對候選產品的商業分銷。此外，我們對首席營銷官維持適當質量控制、質量保證和合格人員的能力的控制有限，而且我們沒有參與制定首席營銷官的政策和程序。
用於製造我們的候選產品的設施和工藝受到 FDA、EMA 和其他類似外國機構的檢查。如果FDA、EMA或其他類似的外國監管機構發現這些設施存在缺陷或不批准這些設施用於生產我們的候選產品，或者撤回任何此類批准或發現未來存在缺陷，我們可能需要尋找替代製造設施或進行更多研究，這將推遲我們的開發計劃，並嚴重影響我們開發、獲得監管部門批准或商業化候選產品的能力（如果獲得批准）。此外，由於我們無法控制的因素，首席營銷官可能會違反他們與我們達成的現有協議。他們還可能在代價高昂或給我們帶來其他不便的時候終止或拒絕續訂協議。尋找新的首席營銷官或第三方供應商需要額外的成本，並且需要我們的管理層花費時間和精力。此外，新的首席營銷官開始工作通常會有一段過渡期。
我們的候選產品或生產候選產品所需原材料的供應出現任何重大延遲，都可能大大延遲我們的臨牀試驗的進行以及監管部門對候選產品的潛在批准。如果我們無法及時找到合適的首席營銷官或其他可接受的解決方案，我們的臨牀試驗可能會延遲，或者我們的商業活動可能會受到損害。
我們依賴並將繼續依賴首席營銷官從第三方供應商那裏購買生產候選產品所需的原材料。我們控制首席營銷官收購這些原材料的過程或時間的能力有限。此外，我們目前沒有任何生產這些原材料的協議。原材料的供應可能會不時中斷，我們無法確定能否在合理的時間框架內、以可接受的成本或根本無法獲得替代供應。此外，如果獲得批准，原材料供應中斷可能會推遲候選產品的商業上市，或者導致供應短缺，這將削弱我們通過銷售候選產品獲得收入的能力。原材料成本和開支的增長也可能削弱我們以具有成本效益的方式生產候選產品的能力。我們可能用於製造候選產品的原材料的供應商數量有限，我們可能需要評估替代供應商，以防止候選產品的生產可能受到幹擾。此外，我們的候選產品使用小規模生產的藥物物質，這可能會限制我們與替代供應商達成協議的能力。
作為生產候選產品的一部分，我們的首席營銷官和第三方供應商應遵守和尊重他人的知識產權和專有權利。如果首席營銷官或第三方供應商在向我們提供服務的過程中未能獲得適當的許可或以其他方式侵犯、挪用或以其他方式侵犯他人的知識產權或所有權，我們可能必須尋找替代首席營銷官或第三方供應商或對侵權索賠進行辯護，如果獲得批准，這兩種情況都將嚴重影響我們開發、獲得監管部門批准或商業化候選產品的能力。
此外，鑑於我們在開發和商業化伴隨診斷方面的經驗有限，我們不打算在內部開發伴隨診斷方法，因此將取決於持續的合作和
必要時，第三方合作者努力開發伴隨診斷並獲得批准。對這些第三方合作者的依賴使我們面臨風險，因為我們對其活動的控制有限，包括他們遵守cGMP法規或類似的外國要求，FDA或類似的外國監管機構對其製造設施進行檢查，以及他們在不侵犯他人知識產權的情況下獲得、維護和保護開發和製造伴隨診斷所必需的知識產權。如果獲得批准，我們或我們的第三方合作者還需要為任何伴隨診斷採購原材料，包括獲得足夠數量以廣泛採用測試和 RLYB212 可能的商業上市，而且我們可能依賴我們的合作者來識別和獲得可靠的原材料來源。我們的合作者還可能違反與我們的協議或以其他方式表現不佳，這可能會影響我們候選產品的開發時間表，如果我們需要過渡到新的第三方伴隨診斷合作伙伴，我們可能會產生額外費用和延遲。
我們依賴並將繼續依賴第三方來開展、監督和監測我們的臨牀前研究和臨牀試驗。如果我們未能有效監督和管理這些第三方，如果他們未能成功履行合同職責，或者他們的表現不令人滿意，則可能會損害我們的業務。
我們依賴並將繼續依賴CRO、與CRO簽約的供應商和臨牀試驗場所來確保適當和及時地進行臨牀試驗。我們對CRO進行臨牀開發活動的依賴限制了我們對這些活動的控制，但我們仍然有責任確保我們的每項試驗都按照適用的協議以及法律、監管和科學標準進行。
我們和我們的 CRO 必須遵守臨牀前研究的 GLP 要求和臨牀試驗的 GCP 要求。監管機構通過定期檢查試驗發起人、主要研究者和臨牀試驗場所來執行GCP要求。如果我們或我們的CRO未能遵守GCP要求，則我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被視為不可靠，FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們無法向您保證，在特定監管機構的檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗均符合GCP要求，可能需要大量患者。我們未能或我們的CRO、研究者、首席營銷官或其他第三方未能遵守監管要求或招募足夠的患者，可能會延遲正在進行或計劃中的臨牀試驗，或者要求我們重複臨牀試驗，這將延遲監管機構的批准程序。我們或我們聘用的第三方未能遵守監管要求也可能導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。此外，如果這些第三方違反聯邦或州的欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到牽連。
我們的CRO、供應商和臨牀試驗研究人員不是我們的員工，我們無法控制他們是否為我們的臨牀試驗投入了足夠的時間和資源。這些第三方還可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們還可能為他們進行臨牀試驗或其他藥物開發活動，這可能會損害我們的競爭地位。我們面臨CRO和參與臨牀前研究和臨牀試驗的其他第三方可能未經授權披露或盜用我們的知識產權的風險，這可能會減少我們的商業祕密保護，並允許我們的潛在競爭對手訪問和利用我們的專有技術。如果我們的CRO和參與我們試驗的其他第三方未能成功履行其合同職責或義務，或者未能在預期的最後期限之前完成工作，或者他們獲得的臨牀數據的質量或準確性由於未能遵守我們的臨牀協議或監管要求或任何其他原因而受到損害，則我們的臨牀試驗可能會延期、延遲或終止，並且我們可能無法獲得監管部門批准或成功商業化任何候選產品我們開發。結果，我們的財務業績和我們開發的任何候選產品的商業前景都將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會延遲。
如果我們與任何 CRO 的關係終止，我們可能無法與其他 CRO 達成協議，也無法按照商業上合理的條件這樣做。切換或增加額外的CRO需要大量的成本，並且需要管理層的時間和精力。此外，新的 CRO 開始工作會有一個自然的過渡期。結果，延遲發生，這可能會對我們滿足所需臨牀開發時間表的能力產生重大影響。儘管我們打算謹慎管理與 CRO 的關係，但是
無法保證我們將來不會遇到挑戰或延誤，也無法保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生不利影響。
與醫療保健法律和其他法律合規事項相關的風險
如果獲得批准，頒佈和未來的醫療保健立法可能會增加我們獲得市場批准和商業化候選產品的難度和成本，並可能影響我們可能設定的價格。
在美國和其他司法管轄區，已經對醫療保健系統進行了許多立法和監管變更以及其他擬議的變革，這些變更可能會影響我們未來的經營業績，我們預計將繼續如此。特別是，美國聯邦和州兩級已經並將繼續採取許多旨在降低醫療成本和提高醫療質量的舉措。例如，2010年3月，ACA頒佈，從根本上改變了政府和私人保險公司為醫療保健提供資金的方式。ACA通過擴大醫療補助計劃和實施個人健康保險覆蓋範圍擴大了醫療保健覆蓋範圍。ACA還向品牌處方藥和生物製劑（不包括被指定為孤兒藥的藥物）的製造商徵收年費，幷包括更改政府醫療保健計劃下藥品的承保範圍和報銷。此類變化包括擴大醫療補助藥品回扣計劃，提高製造商在該計劃下必須支付的最低法定回扣，以及一項新的Medicare D部分保險缺口折扣計劃，該計劃要求製造商在保險間隔期內向符合條件的受益人提供適用品牌藥品談判價格的銷售點折扣，以換取醫療保險D部分下藥品的保險。
除了ACA之外，醫療改革工作也在進行中。藥品定價和支付改革是特朗普政府的重點，也是拜登政府的重點。例如，2021年頒佈的聯邦立法取消了自2024年1月1日起生效的醫療補助藥品退税計劃回扣的法定上限。再舉一個例子，2022年的《通貨膨脹降低法》（“IRA”）包括許多旨在解決醫療保險B部分和D部分處方藥價格上漲的變更，實施日期各不相同。這些變化包括醫療保險D部分自付費用上限、醫療保險B部分和D部分藥品價格通脹回扣、新的Medicare D部分製造商折扣藥品計劃（取代ACA Medicare D部分覆蓋差距折扣計劃）以及某些高支出醫療保險B部分和D部分藥物的藥品價格談判計劃（第一批藥品清單於2023年公佈）。繼IRA頒佈後，拜登政府於2022年發佈了一項行政命令，指示美國衞生與公共服務部（“HSS”）報告如何利用醫療保險和醫療補助創新中心（“CMMI”）來測試降低醫療保險和醫療補助受益人藥物成本的新模式。該報告於2023年發佈，提出了CMMI目前正在開發的各種模型，這些模型旨在降低藥品成本，提高可及性並提高護理質量。一種模型將調整FDA在加速批准途徑下批准的藥物的B部分付款，以鼓勵及時完成確認性試驗。
醫療改革工作已經並將繼續受到審查和法律挑戰。例如，關於ACA，頒佈了税收改革立法，從2019年開始取消了對未維持法定健康保險的個人規定的税收罰款。2021年，美國最高法院駁回了多個州對ACA提出的最新司法質疑，但沒有對ACA的合憲性作出具體裁決。再舉一個例子，聯邦反回扣法規的修訂將取消對製藥商向藥房福利經理和健康計劃提供的傳統Medicare D部分折扣的保護。根據法院命令，驅逐被推遲，最近的立法規定將該規則的執行暫停至2032年1月。再舉一個例子，IRA藥品價格談判計劃在多家藥品製造商和行業團體提起的訴訟中受到質疑。
聯邦和州政府官員或立法者也努力採取措施監管藥品的價格或付款，包括關於藥品進口的立法。此外，美國對特種藥品定價做法的立法和執法興趣與日俱增。具體而言，在聯邦一級，已經採取了政府舉措、國會調查以及擬議的聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低醫療保險下處方藥的成本，審查定價與製造商患者援助計劃之間的關係，並改革政府的藥品計劃報銷方法。
美國各州在通過旨在控制藥品和生物產品定價的立法和實施法規方面也變得越來越激進，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制和營銷成本披露以及透明度措施，在某些情況下，還包括旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買的措施。
如果獲準銷售，聯邦或州一級通過的新立法可能會影響對任何未來產品的需求或定價。但是，我們無法預測ACA或其他聯邦和州改革工作的任何變更的最終內容、時間或影響。無法保證聯邦或州醫療改革不會對我們未來的業務和財務業績產生不利影響。
一般的立法成本控制措施也可能會影響我們候選產品的報銷。經修訂的《預算控制法》導致2013年削減了向提供者支付的醫療保險（但不包括醫療補助），除非國會採取更多行動，否則將持續到2032年。任何影響醫療保險、醫療補助或其他可能實施的公共資助或補貼健康計劃的重大支出削減和/或可能向我們徵收的任何重大税收或費用都可能對我們的經營業績產生不利影響。
在美國以外的市場，報銷和醫療支付系統因國家而異，許多國家已經對特定產品和療法設定了價格上限。我們無法預測美國或任何其他司法管轄區的未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或範圍。如果我們或我們可能聘用的任何第三方進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採納，或者如果我們或此類第三方無法保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去任何可能獲得的監管批准，我們可能無法實現或維持盈利能力。
我們的業務運營以及與承包商、調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織、客户和其他人的當前和未來關係將受適用的醫療監管法律的約束，這可能會使我們面臨處罰。
我們的業務運營以及與承包商、調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的當前和未來安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用行為以及其他醫療保健法律和法規。如果獲得批准，這些法律可能會限制我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們研究、營銷、銷售和分發候選產品的方式。此類法律包括，其中一些法律可能僅在我們的產品獲準上市後才適用：
▪美國聯邦虛假申報、虛假陳述和民事罰款法，除其他外，禁止任何人故意提出或導致提交虛假的政府資金付款索賠，或故意提出或導致作出虛假陳述以獲得虛假索賠的支付；
▪美國聯邦醫療保健計劃反回扣法，除其他外，禁止個人直接或間接提供、索取、接受或提供報酬，以誘導個人轉介或購買或訂購根據聯邦醫療保險和醫療補助計劃可以付款的商品或服務；
▪《1996年美國健康保險流通與責任法案》（“HIPAA”），該法案除了適用於醫療保健提供者和其他實體的隱私保護外，還禁止執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃或就醫療保健事宜作出虛假陳述；
▪美國食品藥品監督管理局除其他外，嚴格監管藥品銷售，禁止製造商在獲得批准之前銷售此類產品或用於標籤外用途，並規範樣品的分發；
▪美國聯邦法律要求藥品製造商向政府報告某些計算出的產品價格，或向政府機構或私營實體提供某些折扣或回扣，這通常是政府醫療保健計劃下報銷的條件；
▪美國聯邦公開付款（或聯邦 “陽光法”），要求製藥和醫療器械公司監控並向CMS報告與某些醫療保健提供商的某些財務互動，以便向公眾重新披露，以及醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益；
▪美國聯邦消費者保護和不正當競爭法，廣泛監管市場活動和可能傷害消費者的活動；
▪類似的美國州法律法規，包括：州反回扣和虛假索賠法；要求製藥公司遵守特定的合規標準、限制製藥公司與醫療保健提供者之間的財務互動或報告與向醫療保健提供者付款、營銷支出或藥品價格相關的信息的州法律；要求藥品銷售代表註冊的州和地方法規；以及有關隱私、安全和某些健康信息泄露的州法律其中許多情況在很大程度上彼此不同，通常不會被 HIPAA 搶佔先機，因此使合規工作複雜化；
▪禁止賄賂和腐敗的美國法律法規，例如1977年的《美國反海外腐敗法》（“FCPA”），除其他外，該法禁止美國公司及其僱員和代理人直接或間接向外國政府官員、國際公共組織或外國政府擁有或附屬實體的僱員、外國公職候選人以及外國政黨或官員授權、承諾、提供或提供腐敗或不當付款或其他任何有價值的款項其中；以及
▪歐盟和其他司法管轄區類似的醫療保健法律法規，包括詳細説明與醫療保健提供者的互動和向其付款的報告要求，以及管理個人信息隱私和安全的法律，例如，《通用數據保護條例》（“GDPR”），該條例對收集、使用和披露與歐盟和歐洲經濟區的個人相關的個人數據（包括健康數據）規定了義務和限制。請參閲 “—我們的業務運營可能使我們受數據保護法的約束，包括GDPR、英國GDPR、《加利福尼亞消費者隱私法》（“CCPA”）和其他類似法律。”
努力確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療保健和其他法律法規，將涉及大量成本。鑑於法律法規的廣度以及任何例外情況的狹窄性、對某些法律法規的有限指導以及政府對法律法規的解釋不斷變化，監管機構可能會得出結論，我們的商業行為可能不符合醫療保健法律法規，包括我們的諮詢協議以及與醫療保健提供者的其他關係。
如果發現我們的業務違反了上述任何法律或可能適用於我們的任何其他政府法律和法規，我們可能會受到包括處以民事、刑事和行政處罰、損害賠償、撤資、罰款、可能被禁止參與醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療計劃、個人監禁、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收入減少、額外報告要求或如果我們成為受制者企業誠信協議或類似協議，以解決有關不遵守這些法律以及削減或重組我們業務的指控，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和經營業績產生不利影響。此外，防範任何此類行為可能既昂貴又耗時，並且可能需要大量的人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了可能對我們提起的任何此類訴訟，我們的業務也可能會受到損害。
我們的業務運營可能會使我們受數據保護法的約束，包括GDPR、英國GDPR、CCPA和其他類似法律。
GDPR 和英國 GDPR 分別適用於在歐洲經濟區和英國成立的公司，以及不在歐洲經濟區或英國成立的公司，這些公司收集和使用與 (i) 向位於歐洲經濟區或英國的個人提供商品或服務，或 (ii) 監控其行為有關的個人數據。如果我們在歐洲經濟區或英國開展臨牀試驗項目（無論試驗是由我們直接進行還是通過臨牀供應商或合作者進行的），或者進行涉及監測的研究合作
對於歐洲經濟區或英國的個人，或者向歐洲經濟區或英國的個人銷售我們的產品，我們將受GDPR或英國GDPR（視情況而定）的約束。GDPR 和英國 GDPR 對個人數據的處理者和控制者制定了嚴格的操作要求，包括在處理個人數據時徵得個人同意（或依賴其他適當的法律依據）的高標準、向個人提供有關如何收集和處理個人數據的詳盡披露（以簡潔、易懂且易於訪問的形式）、個人數據權利制度（包括訪問、刪除、異議、限制）、校正和可移植性），保留數據處理記錄，分別限制來自歐洲經濟區和英國的數據傳輸，向數據保護監管機構或監管機構（在某些情況下還包括受影響的個人）發出數據泄露通知的短期限，以及對保留信息的限制。GDPR 和英國 GDPR 還對健康數據和其他特殊類別的個人數據以及假名（即密鑰編碼）數據的定義提出了更高的要求。此外，GDPR 規定，歐洲經濟區成員國可以制定自己的法律法規，限制遺傳、生物識別或健康數據的處理，這可能會限制我們收集、使用和共享此類數據的能力，和/或可能導致我們的成本增加。此外，如果我們與第三方處理者簽訂與個人數據處理有關的合同，則有某些義務。如果我們或我們的合作者或服務提供商的隱私或數據安全措施不符合GDPR或英國GDPR的要求，我們可能會受到訴訟、監管調查、要求我們更改個人數據使用方式的執法通知，或對GDPR處以最高2000萬歐元的罰款，對於英國GDPR，則處以1750萬英鎊的罰款，或者在每種情況下，最高可達我們全球年總收入的4％ 前一個財政年度，以較高者為準，以及受影響個人提出的賠償申請，包括集體訴訟類型訴訟、負面宣傳、聲譽損害以及潛在的業務和商譽損失。
歐洲最近的法律發展給從歐洲經濟區和英國向美國傳輸個人數據帶來了複雜性和不確定性。最近，在2020年7月16日，歐盟法院（“CJEU”）宣佈歐盟-美國隱私盾框架（“隱私盾牌”）無效，根據該框架，個人數據可以從歐洲經濟區轉移到根據隱私盾計劃進行自我認證的美國實體。該框架已被歐盟-美國所取代數據隱私框架，歐盟委員會於2023年7月通過了一項充足性決定，英美數據橋於2023年10月生效。儘管我們目前不依賴這些框架，但我們預計該框架將來會面臨法律挑戰，這可能會使其他跨境傳輸機制的合法性受到質疑，包括我們在歐洲經濟區和英國向美國和其他司法管轄區傳輸個人數據時所依據的標準合同條款。2021年6月4日，歐盟委員會發布了兩套經修訂的關於從歐洲經濟區向美國傳輸個人數據的標準合同條款，並表示將在不久的將來發布其他修訂後的標準合同條款。
最近的這些事態發展可能要求我們審查和修改我們在美國進行和/或接收個人數據傳輸的法律機制。隨着監管機構發佈有關個人數據導出機制的進一步指導方針，包括無法使用標準合同條款和/或開始採取執法行動的情況，我們可能會承擔額外費用、投訴和/或監管調查或罰款，和/或如果我們無法在我們運營的國家和地區之間傳輸個人數據，則可能會影響我們提供服務的方式、相關係統和運營的地理位置或隔離，並可能影響我們提供服務的方式、相關係統和運營的地理位置或隔離，並可能對我們的財務業績產生不利影響。歐洲經濟區和英國以外的其他國家維持着不同的隱私法，這些法律可能會進一步增加我們的合規成本，使我們面臨更大的法律風險。
有許多與個人信息的隱私和安全相關的美國聯邦和州法律法規。特別是，根據HIPAA頒佈的法規制定了隱私和安全標準，限制了個人身份健康信息或受保護健康信息的使用和披露，並要求實施行政、物理和技術保障措施，以保護受保護健康信息的隱私，確保電子保護健康信息的機密性、完整性和可用性。確定受保護的健康信息的處理是否符合適用的隱私標準和我們的合同義務可能很複雜，可能會有變化的解釋。儘管我們不認為我們作為 “受保實體” 或 “商業夥伴” 直接受HIPAA的約束，但我們進行臨牀試驗的美國機構很可能是受保實體，因此必須確保他們獲得足夠的患者授權或根據HIPAA建立另一個依據，向我們和參與我們臨牀試驗的其他實體披露臨牀試驗受試者的個人可識別健康信息。
在美國，CCPA於2020年1月生效，並由2023年1月1日生效的《加州隱私權法》（統稱為 “CCPA”）進行了擴展，其總體而言，（i）要求向加利福尼亞州個人進行某些披露；（ii）增加處理某些個人信息的實體的隱私和安全義務；（iii）賦予此類個人在某些情況下要求刪除個人信息的能力信息，選擇不銷售某些個人信息，選擇退出 “共享”個人信息（即，披露個人信息以用於跨情境的行為廣告），並限制出於披露目的以外的目的使用和披露 “敏感個人信息” 等。CCPA規定了對違規行為的民事處罰，並規定了對數據泄露的私人訴訟權，預計這將增加數據泄露訴訟。由於我們尚未創造收入，也沒有達到CCPA的其他司法管轄權測試，因此我們尚未達到適用於我們業務的CCPA的適用門檻。如果我們的業務將來受CCPA的約束，可能會增加我們的合規成本和潛在的責任。美國一半以上的州和美國國會也提出或通過了類似的法律。此外，美國所有五十個州、哥倫比亞特區、波多黎各和其他美國領地都頒佈了數據泄露通知法，除其他外，這些法律要求在發生數據泄露時通知州政府和/或受影響的個人，這彼此不同，並帶來了沉重的合規負擔。因此，我們將需要根據此類法律的發展定期審查我們的業務。實現和維持對適用的國際、聯邦和州隱私、安全和違規舉報法律的合規性可能既耗時又昂貴。
我們受環境、健康和安全法律法規的約束，我們可能會承擔與環境合規或補救活動相關的責任和鉅額費用。
我們的業務，包括開發、測試和製造活動，都受許多環境、健康和安全法律法規的約束。除其他外，這些法律和法規對危險材料和生物材料的控制使用、處理、釋放和處置以及登記管理作出規定，例如化學溶劑、人體細胞、致癌化合物、致突變化合物以及對繁殖、實驗室程序和血源性病原體暴露具有毒性影響的化合物。如果我們不遵守此類法律法規，我們可能會受到罰款或其他制裁。
與其他從事類似活動的公司一樣，我們面臨着當前和歷史活動中固有的環境責任風險，包括與危險或生物材料的釋放或暴露有關的責任。環境、健康和安全法律法規變得越來越嚴格。我們可能需要為未來的環境合規或補救活動承擔大量費用，在這種情況下，我們的第三方製造商的生產工作或我們的開發工作可能會中斷或延遲。
與我們的知識產權相關的風險
如果我們無法為我們的候選技術和產品獲得、維持和執行專利保護，或者獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們的技術和產品相似或完全相同，我們成功開發和商業化我們的候選技術和產品的能力可能會受到不利影響。
我們的成功在很大程度上取決於我們能否獲得和維持對我們可能單獨或與他人共同擁有的知識產權的保護，或者可能向美國和其他國家的他人許可我們開發的任何專有技術和候選產品的專利，尤其是專利。我們尋求通過在美國提交專利申請，選擇與我們的技術和候選產品相關的其他國家（這些國家對我們的業務很重要）以及許可與此類技術和候選產品相關的知識產權，來保護我們的專有地位。如果我們無法在對我們的業務至關重要的司法管轄區獲得或維持任何專有技術或候選產品的專利保護，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到重大損害。
專利申請過程昂貴、耗時且複雜，我們可能無法以合理的成本或及時地提交、起訴、維護、辯護或許可所有必要或理想的專利申請。在獲得專利保護為時已晚之前，我們也有可能無法確定研發成果中可獲得專利的方面。在某些情況下，涉及我們的技術
從第三方獲得許可，我們無權控制專利申請的準備、提交和起訴，也無權維護、執行和捍衞已獲許可的專利。因此，不得以符合我們業務最大利益的方式準備、提交、起訴、維護、辯護和執行這些已獲許可的專利和申請。
製藥和生物技術公司的專利權通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。美國或許多外國司法管轄區尚未就生物技術和藥品專利中允許的權利主張範圍制定一致的政策。包括美國最高法院在內的各種法院都作出了影響與生物技術有關的某些發明或發現的專利資格範圍的裁決。除其他外，這些裁決得出的結論是，抽象的觀念、自然現象和自然規律本身並不符合專利資格。
究竟什麼構成自然法則或抽象思想尚不確定，根據適用法律，我們技術的某些方面可能被視為沒有資格獲得專利。此外，美國以外的專利保護範圍尚不確定，外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利，反之亦然。例如，歐洲專利法排除了人體治療方法的專利性。就自有和已許可的專利權而言，我們無法預測我們和我們的許可方目前正在尋求的專利申請是否會作為專利簽發，在任何特定司法管轄區全部或部分保護我們的技術和候選產品，也無法預測任何已頒發的專利的主張是否能提供足夠的保護，使其免受競爭對手的侵害。美國或其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們專利的價值以及我們獲得、保護、維護、捍衞和行使專利權的能力，縮小我們的專利保護範圍，更廣泛地説，影響我們的專利權價值或縮小我們的範圍。
此外，第三方可能擁有與我們的候選產品相關的知識產權，而我們對此並不知情。科學文獻中有關發現的出版物往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常要等到申請後18個月才公佈，或者在某些情況下根本不公佈。因此，我們和我們的許可方都無法確定我們或我們的許可方是否是第一個在我們現在或將來擁有或許可的專利和專利申請中提出主張的發明，或者我們或我們的許可方是第一個為此類發明申請專利保護的人。因此，我們自有和許可的專利權的發行、範圍、有效性、可執行性和商業價值尚不確定。
我們或我們的許可方可能會受到第三方在發行前向美國專利和商標局（“USPTO”）提交的現有技術的約束，或者參與質疑我們的專利權或美國和/或外國其他人的專利權的異議、推斷、撤銷、複審、當事方間審查、授予後審查或干涉程序。對任何此類提交、訴訟或訴訟作出不利裁決都可能縮小我們的專利權範圍或使其無效，允許第三方將我們的技術或候選產品商業化並直接與我們競爭，無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化藥物。如果我們的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，都可能阻礙公司與我們合作對當前或未來的候選產品進行許可、開發或商業化。
此外，在專利頒發之前，專利申請中主張的覆蓋範圍可以大大縮小，並且在頒發後可以重新解釋其範圍。即使我們自有和許可的專利申請作為專利簽發，它們也不得以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式簽發。專利的頒發並不能確定其發明權、範圍、有效性或可執行性，我們擁有和許可的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到質疑。此類質疑可能會導致獨家經營權或運營自由的喪失，或導致專利索賠的全部或部分縮小、無效或不可執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同技術和產品的能力，或限制我們的候選技術和產品的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，此類挑戰也可能導致鉅額成本，並需要我們的管理層和員工花費大量時間。此外，我們的競爭對手可能能夠通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們自有或許可的專利。出於這些原因，我們自有和獲得許可的專利組合可能不會
向我們提供足夠的權利，允許我們在任何時間段內禁止他人使用或商業化與我們的任何技術和候選產品相似或相同的技術和產品。
專利條款可能無法在足夠的時間內保護我們的競爭地位。
專利的壽命有限。在美國，如果按時支付所有維護費，則專利的自然到期時間通常為自其最早的美國非臨時申請日起20年。可以有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們的候選產品的專利，一旦專利有效期到期，我們也可能對來自包括仿製藥或生物仿製藥在內的競爭產品的競爭持開放態度。鑑於開發、測試和監管審查新候選產品所需的時間，保護此類候選產品的專利可能會在該候選產品獲準使用或商業化之前或之後不久到期。因此，在商業排他性對我們有價值的時期，我們自有和許可的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利來排除他人將與我們相似或相同的產品商業化。
如果我們沒有根據Hatch-Waxman法案在美國獲得專利期限延長，在國外根據類似立法獲得專利期限延長，如果獲得批准，可能會延長我們對可能開發的任何候選產品的營銷獨家經營期限，那麼我們的業務可能會受到重大損害。
在美國，涵蓋美國食品藥品管理局批准的藥物的專利期限可能有資格獲得有限的專利期限延長（“PTE”），允許恢復專利期限，以補償在FDA監管審查過程中損失的專利期限。1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》，也被稱為《Hatch-Waxman法》，允許自專利到期日起最多五年的PTE。PTE的長度與藥物接受監管審查的時間長短有關。自產品批准之日起，PTE不能將專利的剩餘期限延長到總共14年以上。此外，只有一項適用於已批准藥物的專利的專利期限可以延長，並且只有那些涵蓋已批准藥物、其使用方法或製造方法的權利主張才能延長。歐洲和某些其他非美國司法管轄區也有類似的規定，以延長涵蓋已批准藥物的專利期限。儘管將來，如果我們的候選產品獲得美國食品和藥物管理局的批准，我們預計將就涵蓋這些候選產品的專利申請PTE，但不能保證適用機構會同意我們對是否應批准此類延期，即使獲得批准，也無法保證此類延期的期限的評估。例如，如果我們在測試階段或監管審查過程中未能進行盡職調查、未能在適用的截止日期內申請、未在相關專利到期之前申請或以其他方式未能滿足適用要求，則在美國或任何外國我們都不得被授予PTE，即使該專利符合PTE資格。此外，監管機構提供的延長期限以及任何此類延期期間的專利保護範圍都可能小於我們的要求。如果我們獲得這樣的延期，則延期可能比我們尋求的要短。如果我們無法獲得任何PTE或任何此類延期的期限少於我們的要求，則我們的競爭對手可能會在我們的專利權到期後獲得競爭產品的批准，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到重大損害。
此外，對於未來獲得許可的任何專利，我們可能無權控制根據《Hatch-Waxman Act》或類似的外國條款提起的PTE申請的起訴，包括向美國專利商標局或任何外國機構提起的訴訟。因此，例如，如果我們的一項許可專利申請，如果獲得批准，則有資格獲得Hatch-Waxman法案的PTE，那麼我們可能無法控制獲得PTE的申請是提交還是從美國專利商標局獲得的。
美國和其他司法管轄區的專利法變更可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護產品的能力。
美國或其他司法管轄區的專利法或專利法解釋的變化，包括美國《Leahy-Smith America 發明法》（“Leahy-Smith Act”）等專利改革立法，可能會增加起訴我們自有和未經許可的專利申請以及維護、執行或捍衞我們自有和未經許可的專利的不確定性和成本。Leahy-Smith 法案包括對美國專利法的許多重大修改。這些變化包括將美國從 “先發明者” 制度改為 “首次發明者到申報人制度” 的條款，影響專利申請的起訴方式，重新定義現有技術，為競爭對手提供更有效和更具成本效益的途徑來質疑專利的有效性，允許第三方在專利起訴期間向美國專利商標局提交現有技術，以及提供額外的程序，在美國專利商標局管理的授予後程序，包括授權後審查，攻擊專利的有效性，各方之間的審查，以及推導程序。假設根據《Leahy-Smith 法案》滿足了其他可專利性要求，以及
根據美國以外的外國法律，第一位提出專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論第三方是否是第一個發明所要求的發明者。此類法律可能會增加圍繞起訴我們的專利申請以及執行或辯護我們已頒發的專利的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
此外，各公司在藥品開發和商業化中的專利地位特別不確定。美國最高法院最近的裁決縮小了在某些情況下可用的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這些事件的組合增加了專利一旦獲得的有效性和可執行性的不確定性。同樣，外國法院已經改變了各自司法管轄區專利法的解釋方式，並將繼續做出改變。我們無法預測未來對專利法的解釋會發生變化，也無法預測美國和外國立法機構可能頒佈為法律的專利法的變化。這些變化可能會對我們的專利或專利申請以及我們未來獲得額外專利保護的能力產生重大影響。
我們可能會參與訴訟以保護或執行我們的專利或其他知識產權，這可能昂貴、耗時且不成功。
競爭對手和其他第三方可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們或我們的許可方可能擁有、獲得或獲得的專利或其他知識產權。因此，我們或我們的許可方可能需要提出侵權、挪用或其他知識產權索賠，這可能既昂貴又耗時。我們對他人提出的任何索賠都可能促使他們對我們提出反訴，指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他們的知識產權。
專利的頒發不能決定其發明權、範圍、有效性或可執行性。在專利侵權訴訟中，被認定的侵權人可以反駁我們或我們的許可人主張的專利無效或不可執行。在美國的專利訴訟中，指控無效或不可執行的被告反訴很常見。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、顯而易見性或不允許性。斷言不可執行的理由包括指控與專利起訴有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或者發表了誤導性陳述。第三方可以向美國或國外的行政機構提出此類索賠，即使是在訴訟範圍之外也是如此。此類機制包括複審、授權後審查、當事方間審查、幹預程序、推導程序和外國司法管轄區的同等程序，例如歐洲專利局的異議程序。無效或不可執行指控的結果是不可預測的。例如，在有效性方面，我們無法確定專利審查員和我們或我們的許可合作伙伴在起訴期間沒有意識到的現有技術無效。
任何此類訴訟的不利結果都可能使我們當前或未來擁有或獲得許可的一項或多項專利面臨失效或狹義解釋的風險，並可能使我們擁有或獲得許可的任何專利申請面臨無法產生已頒發專利的風險。例如，法院也可以拒絕阻止第三方在訴訟中使用有爭議的技術，理由是我們擁有或許可的專利不涵蓋該技術。此外，如果我們當前或未來的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，都可能阻礙公司與我們合作對當前或未來的產品、診斷測試或服務進行許可、開發或商業化。
可能需要由第三方挑起的、由我們提起或由美國專利商標局宣佈的幹擾或推導程序，才能確定與我們的專利或專利申請相關的發明的優先順序。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或嘗試向勝利方許可其權利。如果勝利方不以商業上合理的條款或根本不向我們提供許可，或者如果提供了非排他性許可而我們的競爭對手獲得了相同的技術，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟、幹預或推導程序的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額費用並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與訴訟相關的不確定性可能會對我們籌集必要資金的能力產生重大不利影響，以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、向第三方許可必要的技術或建立開發合作伙伴關係，這將有助於我們將候選產品推向市場。
此外，由於知識產權訴訟需要進行大量披露，因此我們的一些機密信息或商業祕密有可能因訴訟期間的披露而遭到泄露。上述任何一項都可能允許第三方開發和商業化競爭技術和產品，並對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
第三方可能會聲稱我們侵權、盜用或以其他方式侵犯了他們的知識產權，其結果尚不確定，並可能對我們的業務產生重大不利影響。
我們的商業成功取決於我們和合作者在開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品以及在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知識產權和所有權的情況下使用我們的專有技術的能力。製藥和生物技術行業有大量的專利和其他知識產權訴訟。我們可能會成為與我們的技術和產品候選產品相關的對抗性訴訟或訴訟的當事方或受到其威脅，包括幹擾程序、授予後審查、美國專利商標局的當事方審查和推導程序以及外國司法管轄區的類似程序。在我們尋求開發候選人的領域中，有許多由包括競爭對手在內的第三方擁有的美國和外國頒發的專利和待處理的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張以及越來越多的專利的頒發，我們的技術或候選產品可能被指控侵犯了第三方專利權的風險也隨之增加。我們的競爭對手和其他公司的專利組合可能比我們大得多、更成熟。此外，未來的訴訟可能由專利控股公司或其他不利的專利所有者提起，他們沒有相關的產品或服務收入，我們自己的專利對他們的威懾或保護可能很少或根本沒有。競爭對手還可能斷言我們的候選產品侵犯了他們的知識產權，這是阻礙我們成功進入這些市場的業務戰略的一部分。
提起訴訟或有爭議的訴訟的法律門檻很低，因此，即使是成功可能性很小的訴訟或訴訟也可能啟動，需要大量的資源和管理層的注意力來進行辯護。如果和隨着我們的候選產品接近商業化，以及我們作為上市公司的知名度越來越高，參與此類訴訟和訴訟的風險可能會增加。第三方可以根據現有專利或將來可能授予的專利對我們提起侵權索賠，無論其價值如何。由於專利申請可能需要很多年才能發佈，待處理的專利申請可能會導致我們的候選產品侵犯已頒發的專利。例如，可能有第三方專利或專利申請，聲稱與發現、使用或製造我們的候選產品或技術相關的材料、配方、製造方法或處理方法。我們可能不知道所有可能與我們的技術和候選產品相關的知識產權，或者我們可能會錯誤地得出第三方知識產權無效或我們的活動和候選產品未侵犯第三方知識產權的結論。因此，我們無法確定我們的候選技術和產品，或其開發和商業化，不會也不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知識產權。
法院可以認定第三方專利有效、可執行和侵權。為了在聯邦法院成功質疑任何此類美國專利的有效性，我們需要推翻對有效性的推定。由於這種負擔很高，要求我們提供明確而令人信服的證據，證明任何此類美國專利的主張無效，因此無法保證法院會宣佈任何此類美國專利的主張無效。
向我們提出索賠的當事方可以獲得禁令或其他公平救濟。例如，如果持有任何第三方專利以涵蓋我們的候選產品的製造過程、製造過程中形成的任何分子或任何最終產品本身，則任何此類專利的持有者都可能阻止我們對此類候選產品進行商業化的能力。如果我們成功提出侵權索賠，我們可能還必須支付鉅額賠償金，包括故意侵權行為的三倍賠償金和律師費，賠償客户、合作者或其他第三方，尋求新的監管批准，並重新設計我們的侵權產品，這可能不可能或不切實際。如果我們被發現侵犯、盜用或以其他方式侵犯第三方的知識產權，我們可能需要獲得該第三方的許可，才能繼續開發、製造和營銷我們的技術和候選產品。但是，我們可能無法以商業上合理的條款獲得任何所需的許可或
總之。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠獲得許可給我們的相同技術，並可能要求我們支付大量的許可和特許權使用費。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生類似的重大不利影響。
知識產權訴訟或其他與知識產權有關的法律訴訟可能會導致我們花費大量資源，分散我們員工的正常職責。
即使以有利於我們的方式解決，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律訴訟也可能導致我們承擔鉅額開支，並可能分散我們的技術和管理人員的正常職責，這將損害我們開展業務的能力。此外，可能會公開宣佈聽證會、議案或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能會大大增加我們的營業損失，減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分進行此類訴訟或訴訟。我們的一些對手可能能夠比我們更有效地承受此類訴訟或訴訟的費用，因為他們擁有更多的財政資源，而且由於他們的知識產權組合更加成熟和發達，他們也可能在此類訴訟中佔據優勢。知識產權訴訟或其他程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力。
獲得和維持專利保護取決於遵守政府專利機構規定的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不遵守這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在我們自有和許可的專利和專利申請的生命週期內，必須分幾個階段或每年向美國專利局和外國專利機構支付定期維護費、續展費和年金費以及其他各種政府費用。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請和起訴過程中遵守許多程序、文件、費用支付和其他類似條款。在某些情況下，我們可能會依靠我們的許可合作伙伴向相關專利機構支付這些費用，或遵守相關專利機構的程序和文件規則。關於我們的專利，我們依靠年金服務、外部公司和外部法律顧問來提醒我們注意截止日期，並在我們指示他們付款後付款。儘管在許多情況下，無意中失效可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式予以糾正，但在某些情況下，不合規可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的違規事件包括未能在規定的時限內對辦公室的行動作出迴應、不支付費用以及未能適當合法化和提交正式文件。在這種情況下，潛在的競爭對手可能能夠以相似或相同的產品或技術進入市場。如果我們或我們的許可方未能維持涵蓋候選產品的當前和未來專利和專利申請，我們的競爭對手可能會以相似或相同的產品或技術進入市場，這將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們無法以商業上合理的條件從第三方獲得許可，我們的業務可能會受到損害。
除了我們現有的許可協議外，如果獲得批准，我們可能還需要使用第三方的專利或專有技術將我們的產品商業化，在這種情況下，我們將需要獲得這些第三方的許可。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，許多比較成熟的公司也在採取戰略，對我們可能認為具有吸引力或必要的第三方知識產權進行許可或收購。由於其規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，這些成熟的公司可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願向我們轉讓或許可權利。此外，我們預計，未來對我們有吸引力的候選產品的許可或收購第三方知識產權的競爭可能會加劇，這可能意味着適合我們的機會減少，以及更高的收購或許可成本。
如果我們無法許可此類技術，或者如果我們被迫以不利的條件（例如鉅額許可或特許權使用費）許可此類技術，我們的業務可能會受到重大損害。如果我們無法獲得必要的許可，擁有此類知識產權的第三方可能會尋求禁令，禁止我們的銷售，或者我們可能無法以其他方式開發或商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務造成重大損害。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，因此我們的競爭對手可以獲得許可給我們的相同技術。
如果我們無法獲得所需的第三方知識產權的權利或維護我們擁有的現有知識產權，則我們可能需要花費大量時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能不可行。如果我們做不到，我們可能無法開發或商業化受影響的候選技術和候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。
如果我們未能履行與第三方簽訂的知識產權許可中的義務，或者我們與許可方的業務關係中斷，我們可能會失去對我們的業務至關重要的知識產權。
我們是強制性許可協議的當事方，我們可能會與第三方簽訂額外的許可和融資安排，這些協議可能對我們施加勤奮、開發和商業化時間表、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務等。根據我們現有的許可協議，包括我們與Affibody的許可協議，我們有義務在協議所涵蓋的範圍內為候選產品或相關技術的淨產品銷售支付里程碑和特許權使用費。如果我們未能遵守當前或未來的許可和融資協議下的此類義務，我們的交易對手可能有權終止這些協議，在這種情況下，我們可能無法開發、製造或銷售，或者可能被迫停止開發、製造或銷售這些協議所涵蓋的任何產品，或者可能面臨此類協議規定的其他處罰，或者我們的交易對手可能要求我們授予他們某些權利。這種情況可能會對根據任何此類協議開發的任何候選產品的價值產生重大不利影響。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利，或者限制我們在符合業務利益的情況下自由轉讓或再許可我們在此類協議下的權利，可能會導致我們不得不以不太優惠的條件談判新的或恢復的協議，導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利，這將對我們的業務、財務狀況產生重大不利影響、運營結果，以及展望，或阻礙、拖延或禁止依賴此類協議的一種或多種候選產品的進一步開發或商業化。
可能會出現與受許可協議約束的知識產權相關的爭議，包括：
▪根據許可協議授予的權利範圍和其他合同解釋事項；
▪我們的技術和流程是否以及在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可人的知識產權；
▪我們的許可人或其許可人是否有權授予許可協議；
▪第三方是否有權因我們在未經其授權的情況下使用知識產權而獲得補償或衡平救濟，例如禁令；
▪我們參與許可專利的起訴以及我們的許可人的整體專利執法戰略；
▪根據許可協議應付的特許權使用費、里程碑或其他款項的金額；
▪合作開發關係下的專利和其他權利的再許可；
▪我們在許可協議下的盡職調查義務以及哪些活動符合這些盡職調查義務；
▪我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權所產生的發明和專有技術的發明權和所有權；以及
▪專利技術發明的優先權。
如果我們在此類爭議中沒有勝訴，我們可能會失去此類許可協議下的部分或全部權利。
此外，我們目前向第三方許可知識產權或技術所依據的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋。解決可能出現的任何合同解釋分歧可能會縮小我們認為的相關知識產權或技術權利的範圍，或者增加我們認為在相關協議下的財務或其他義務，這兩種情況都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。此外，如果有關我們許可的知識產權的爭議阻礙或損害了我們按照商業上可接受的條款維持當前許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選技術和產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
儘管我們做出了努力，但我們的許可方或未來的許可方可能會得出結論，我們嚴重違反了許可協議，因此可能會終止許可協議，從而剝奪我們開發和商業化這些許可協議所涵蓋的候選產品和技術的能力。如果這些許可證被終止，或者基礎知識產權未能提供預期的排他性，則競爭對手可以尋求監管部門的批准，並銷售與我們相同的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權和所有權。
在我們沒有任何專利保護和/或法律追索權可能有限的國外，第三方可能會嘗試開發和商業化有競爭力的產品。這可能會對我們的國外業務運營產生重大的商業影響。
在全球所有國家申請、起訴和捍衞候選產品的專利的費用將高得令人望而卻步。此外，一些外國法律保護知識產權的程度與美國聯邦和州法律的保護程度不一樣，即使名義上有這種保護，也可能缺乏對此類知識產權的充分司法和政府執法。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實踐我們的發明，也無法阻止第三方在這些國家銷售我們的發明，或將使用我們的發明製造的產品進口到美國或其他司法管轄區。競爭對手可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，他們可能會將原本侵權的產品出口到我們擁有專利保護或許可證的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能與我們的產品競爭，我們的專利或其他知識產權可能無效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在保護和捍衞外國司法管轄區的知識產權方面遇到了重大問題。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，尤其是與製藥和生物技術產品有關的專利、商業祕密和其他知識產權保護，這可能使我們難以停止侵犯我們的專利或銷售侵犯我們的知識產權和所有權的競爭產品。此外，某些司法管轄區不保護構成新處理方法的發明，其保護程度與美國相同，甚至根本不予保護。
在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們的精力和注意力從業務的其他方面轉移開來，可能使我們的專利面臨失效或狹義解釋的風險，可能使我們的專利申請面臨無法簽發的風險，並可能促使第三方對我們提出索賠。我們可能無法在我們提起的任何訴訟中勝訴，裁定的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業意義。因此，我們在全球範圍內執行我們的知識產權和專有權利的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
許多國家，包括印度、中國和歐洲的某些國家，都有強制許可法，根據這些法律，專利所有者可能被迫向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利所有者的補救措施可能有限，這可能會嚴重降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可方被迫就與我們的業務相關的任何專利向第三方授予許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到不利影響。
我們可能會受到質疑我們專利和其他知識產權的發明或所有權的索賠。
我們或我們的許可方可能會聲稱前員工、合作者或其他第三方作為發明人、共同發明人、所有者或共同所有人對我們擁有或許可的專利、商業祕密或其他知識產權擁有權益。例如，我們或我們的許可方或合作者可能會因員工、顧問或其他參與開發我們的候選產品的人的義務衝突而產生發明權或所有權糾紛。可能需要提起訴訟，以防這些索賠和其他對發明權或我們或我們的許可人或合作者對我們擁有或許可的專利、商業祕密或其他知識產權的所有權提出質疑的索賠。如果我們或我們的許可方或合作者未能為任何此類索賠進行辯護，我們可能需要支付金錢賠償，我們還可能失去寶貴的知識產權，例如對我們的候選產品至關重要的知識產權的專有所有權或使用權。即使我們成功地為此類索賠進行辯護，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層和其他員工的注意力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
我們可能會受到第三方的索賠，他們聲稱我們的員工、顧問或承包商錯誤地使用或披露了此類第三方的機密信息，或者他們錯誤地使用或披露了其現任或前任僱主的涉嫌商業祕密，或者我們盜用了他們的知識產權，或者他們擁有我們認為自己的知識產權。
我們的許多員工、顧問和承包商以前曾受僱於大學或其他製藥或生物技術公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手，或受僱於這些公司。他們中的許多人簽訂了與先前的工作或聘用相關的所有權、保密和/或非競爭協議。儘管我們努力確保為我們工作的個人在為我們工作時不會使用他人的知識產權、專有信息、專有技術或商業祕密，但我們可能會因無意中或其他原因使用、侵犯、挪用或以其他方式侵犯了這些前僱主、競爭對手或其他第三方的知識產權，或披露了所謂的商業祕密或其他專有信息。我們可能還會被指控不當使用或獲取了此類商業機密。為了對這些索賠進行辯護，可能需要提起訴訟。任何訴訟或訴訟威脅都可能對我們僱用員工或聘請顧問和承包商的能力產生不利影響。關鍵人員或其工作成果的流失可能會阻礙或阻止我們開發和商業化產品和候選產品，這可能會損害我們的業務。
此外，儘管我們的政策是要求可能參與知識產權開發的員工、顧問和承包商簽署向我們轉讓此類知識產權的協議，但我們可能無法成功地從實際上開發我們視為我們自己的知識產權的各方那裏獲得此類協議。我們與他們簽訂的知識產權轉讓協議可能無法自動生效，也可能遭到違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們所認為的知識產權的所有權。此類索賠可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們未能起訴或辯護任何此類索賠，我們可能需要支付金錢賠償，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的競爭地位和前景產生重大不利影響。此類知識產權可能會授予第三方，我們可能需要從該第三方獲得許可才能將我們的技術或產品商業化，該許可可能無法按商業上合理的條款提供，或者根本無法獲得，或者此類許可可能是非排他性的。即使我們成功起訴或抗辯此類索賠，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散我們的管理層和員工的注意力。
如果我們無法保護商業祕密的機密性，我們的業務和競爭地位就會受到損害。
除了為我們的一些候選技術和產品申請專利外，我們還依靠商業祕密和保密協議來保護我們未獲得專利的專有知識、技術和其他專有信息，以保持我們的競爭地位。我們尋求保護我們的商業祕密和其他專有技術，部分原因是與有權訪問這些信息的各方簽訂保密和保密協議，例如我們的員工、企業合作者、外部科學合作者、合同研究組織、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密協議。我們無法保證我們已經與可能擁有或已經獲得我們的商業祕密或專有技術的各方簽訂了此類協議。儘管做出了這些努力，但其中任何一方都可能違反協議並披露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，我們可能無法為此類違規行為獲得足夠的補救措施。偵查商業祕密的披露或盜用行為並強制執行有關一方非法披露或盜用商業祕密的指控是困難的、昂貴的、耗時的，而且結果是不可預測的。此外，美國境內外的一些法院不太願意或不願保護商業祕密。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們無權阻止他們或他們向其傳遞此類商業祕密的人使用該技術或信息與我們競爭。
此外，我們預計，隨着時間的推移，我們的商業祕密、專有技術和專有信息可以通過獨立開發、發表期刊文章以及人員往返學術和行業科學崗位在行業內傳播。因此，如果不為保護我們的專有技術付出代價高昂的努力，我們可能無法阻止其他人利用該技術，這可能會影響我們在國內和國際市場擴張的能力。如果我們的任何商業祕密被披露給競爭對手或其他第三方或由其獨立開發，我們的競爭地位將受到重大不利損害。
我們還力求通過維護我們場所的物理安全以及信息技術系統的物理和電子安全來維護我們數據和商業祕密的完整性和機密性。這些安全措施可能被違反，我們可能沒有足夠的補救措施來應對任何違規行為。
如果我們的商標和商品名稱得不到充分保護，我們可能無法在我們的利益市場中建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
如果我們的商標和商品名稱得不到充分保護，我們可能無法在我們的利益市場中建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。我們的商標或商品名稱可能會受到質疑、侵權、規避、被宣佈為通用商標或被認定為侵權其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些商標或商品名稱，我們需要這些商標或商品名稱來建立我們感興趣的市場的潛在合作者或客户的知名度。有時，競爭對手可能會採用與我們的商標或商品名稱相似的商標或商品名稱，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或包含我們商標或商品名稱變體的商品名稱的所有者可能會提出潛在的商標或商品名稱侵權索賠。從長遠來看，如果我們無法成功註冊我們的商標和商品名稱，也無法根據我們的商標和商品名稱建立名稱認可，我們可能無法有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們執行或保護與商標和商品名稱相關的所有權的努力可能無效，並可能導致鉅額成本和資源轉移，並可能對我們的財務狀況或經營業績產生不利影響。
知識產權不一定能解決所有潛在的威脅。
我們的知識產權未來提供的保護程度尚不確定，因為知識產權有侷限性，可能無法充分保護我們的業務或允許我們保持競爭優勢。例如：
▪我們或我們的許可合作伙伴或當前或未來的合作者可能不是第一個提交涵蓋我們或他們的發明的專利申請的人；
▪其他人可以在不侵犯我們自有或許可的知識產權的情況下獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術；
▪我們自有和已獲得許可的待批專利申請或我們可能擁有或將來許可的專利申請可能不會導致專利的頒發；
▪我們擁有權利的已頒發專利可能被視為無效或不可執行，包括由於競爭對手的法律質疑；
▪我們的競爭對手或其他第三方可能會在我們沒有專利權的國家開展研發活動，然後利用從這些活動中獲得的信息來開發有競爭力的產品以在主要商業市場上出售；
▪我們無法確保我們的任何待處理的專利申請（如果已頒發）或我們的許可方的專利申請將包括範圍足以保護我們的候選產品的索賠；
▪我們無法確保頒發給我們或我們的許可人的任何專利將為我們的商業上可行的候選產品提供獨家市場的基礎，也無法確保為我們提供任何競爭優勢；
▪我們無法確保我們的商業活動或候選產品不會侵犯他人的專利；
▪我們無法確保在我們擁有或許可的相關專利到期之前，如果獲得批准，我們能夠成功地將候選產品大規模商業化；
▪我們不得開發其他可申請專利的專有技術；
▪他人的專利可能會損害我們的業務；以及
▪我們可以選擇不尋求專利保護以維護某些商業祕密或專有技術，第三方隨後可能會申請涵蓋此類知識產權的專利。
如果發生任何此類事件，都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
與員工、管理我們的增長和運營相關的風險
我們在2024年2月宣佈的裁員和投資組合優先順序可能不會帶來預期的節約，可能會導致總成本和支出超出預期，並可能擾亂我們的業務。
2024年2月，我們宣佈裁員約45％，原因是優先考慮我們的投資組合和成本節約計劃，將重點放在臨牀資產上。我們無法保證將來不會進一步裁員或進行重組活動。我們更新的運營計劃可能會干擾我們的運營，裁員可能會導致意想不到的後果，包括員工流失率增加、日常運營難以執行以及員工士氣低落。此外，我們的更新計劃可能會有不可預見的費用，並且我們可能會產生意想不到的費用或負債。因此，我們可能無法實現此類行動的預期成本節省或其他好處，這可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。
我們未來的成功取決於我們留住關鍵人員以及吸引、留住和激勵合格人員的能力。
我們高度依賴管理、科學和臨牀團隊主要成員的專業知識。我們的科學和臨牀開發人員在開發和實施新的臨牀試驗設計以及成功地在從未接受過治療的患者羣體中進行臨牀試驗方面擁有豐富的經驗。如果我們失去一名或多名執行官或關鍵員工，我們成功執行計劃和實施業務戰略的能力可能會受到嚴重損害。此外，更換執行官和關鍵員工可能很困難，而且可能需要很長時間，因為我們行業中具備成功開發、獲得監管部門批准和商業化候選產品所需的技能和經驗的人數有限。
從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，鑑於眾多生物技術和製藥公司都在爭奪類似的人才，我們可能無法在可接受的條件下僱用、培訓、留住或激勵這些額外的關鍵人員。在從大學和研究機構招聘科學和臨牀人員方面，我們也可能面臨競爭。
我們的許多員工以前曾受僱於潛在競爭對手亞歷克森製藥公司（現為阿斯利康的一部分）。就我們僱用或聘用競爭對手的人員而言，我們可能會受到指控，稱這些人被不正當地招攬或泄露了專有或其他機密信息，或者他們的前僱主擁有他們的研究成果。
此外，我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，來協助我們制定研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能在與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同下作出承諾，這可能會限制他們對我們的可用性。如果我們無法繼續吸引和留住高素質的人才，我們推行增長戰略的能力將受到限制。
如果未受裁員影響的員工尋求替代工作，我們可能不得不增加對外部支持的依賴來推進我們的運營。任何裁員還可能損害我們吸引和留住對我們的業務至關重要的合格管理、科學、臨牀和製造人員的能力。任何未能吸引或留住合格人員的情況都可能使我們無法在未來成功開發候選產品。
我們希望擴大我們的開發、監管以及銷售和營銷能力，因此，我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
我們預計我們的員工人數和業務範圍將大幅增長，特別是在臨牀開發、監管事務以及銷售和營銷領域。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改善我們的管理、運營和財務體系，擴大我們的設施或租賃或收購新的設施，並繼續招聘和培訓更多的合格人員。由於我們的財務資源有限，而且我們的管理團隊在管理具有如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效管理業務的擴張或招募和培訓更多的合格人員。我們的業務擴張可能會導致鉅額成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的行為都可能延遲我們業務計劃的執行或幹擾我們的運營。
如果出現系統故障，我們的業務和運營將受到影響。
儘管實施了安全措施，但我們的計算機系統以及我們的首席風險官和其他承包商和顧問的計算機系統仍容易受到計算機病毒、未經授權的訪問、自然和人為災害（包括颶風）、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的損害。儘管我們認為迄今為止我們沒有遇到任何此類系統故障或事故，但如果此類事件發生並導致我們或他們的運營中斷，可能會導致我們的研發計劃延遲和/或實質性中斷。例如，丟失已完成、正在進行或計劃中的試驗的臨牀前或臨牀試驗數據，或者丟失其他專有數據，可能會導致我們的監管批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們目前依賴第三方來製造我們的候選產品和進行臨牀試驗，與他們的計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響。如果任何中斷導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或者個人、機密或專有信息的不當披露，我們可能會承擔責任，候選產品的開發可能會延遲。
我們的專有或機密信息可能會丟失，或者我們可能會遭受安全漏洞。
美國聯邦政府以及各州和外國政府已經頒佈或提出了有關個人身份信息和其他與個人有關的數據的收集、分發、使用、安全和存儲的要求。在我們的正常業務過程中，我們和與我們有關係的第三方將繼續在數據中心和網絡上收集和存儲敏感數據，包括臨牀試驗數據、專有業務信息、個人數據以及臨牀試驗受試者和員工的個人身份信息。這些信息的安全處理、維護和傳輸對我們的運營至關重要。儘管我們和我們的合作者採取了安全措施，但我們的信息技術和基礎設施可能容易受到黑客或內部不良行為者的攻擊、員工錯誤造成的漏洞、技術漏洞、不當行為或其他中斷的影響。
一些擬議和頒佈的聯邦、州和國際法律法規規定，公司有義務將涉及個人身份信息的安全漏洞通知個人，這些漏洞可能是我們或第三方（包括合作者、供應商、承包商或與我們建立戰略關係的其他組織）經歷的違規行為造成的。儘管據我們所知，我們和任何此類第三方都沒有遇到任何重大安全漏洞，儘管我們可能與此類第三方有合同保護，但任何此類違規行為都可能危及我們或他們的網絡，其中存儲的信息可能會被訪問、公開披露、丟失或被盜。與此類安全漏洞或其他信息丟失相關的任何此類訪問、披露、通知、後續行動都可能導致法律索賠或訴訟、保護個人信息隱私的法律規定的責任以及包括監管處罰、罰款和法律費用在內的鉅額費用，此類事件可能會干擾我們的運營，導致我們承擔補救費用，損害我們的聲譽，並導致對我們和我們或此類第三方進行臨牀試驗的能力失去信心，這可能會對我們產生不利影響聲譽並延遲了我們候選產品的臨牀開發。
與我們的普通股相關的風險
我們普通股的活躍交易市場可能無法持續下去。
如果我們的普通股市場不穩定，您可能很難以有吸引力的價格出售普通股或根本無法出售普通股。我們無法預測普通股的交易價格。在未來一個或多個時期，我們的經營業績可能低於公開市場分析師和投資者的預期，而且，由於這些和其他因素，我們的普通股價格可能會下跌。
我們普通股的市場價格可能會波動，這可能會給投資者帶來巨大損失。
我們的普通股於2021年7月在首次公開募股中以每股13.00美元的價格發行，從我們的首次公開募股之日到2024年5月6日，我們普通股的每股收盤價從低至1.25美元到最高23.40美元不等。可能導致我們普通股市場價格波動的一些因素包括：
▪現有或新的競爭產品候選產品或技術的成功；
▪我們可能開發的任何候選產品的臨牀前研究的時間和結果；
▪我們的任何產品開發和研究計劃的失敗或中止；
▪必要時成功開發用於我們的候選產品的伴隨診斷；
▪競爭對手候選產品的臨牀前研究、臨牀試驗或監管部門批准的結果，或有關競爭對手的新研究計劃或候選產品的公告；
▪開始或終止我們產品開發和研究計劃的合作；
▪美國和其他國家的監管或法律發展；
▪與專利申請、已頒發的專利或其他所有權有關的事態發展或爭議；
▪關鍵人員的招聘或離開;
▪與我們可能開發的任何研究計劃或候選產品相關的支出水平；
▪我們開發其他候選產品或產品的努力的結果；
▪對財務業績、開發時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化；
▪宣佈或預期將開展更多融資工作；
▪我們、內部人士或其他股東出售我們的普通股；
▪市場僵局或封鎖協議到期；
▪公共衞生危機、流行病和流行病的影響，例如 COVID-19；
▪我們的財務業績或被認為與我們相似的公司的財務業績的差異；
▪證券分析師對我們股票的估計或建議（如果有）的變化；
▪醫療保健支付系統結構的變化；
▪製藥和生物技術部門的市場狀況;
▪總體經濟、行業和市場狀況；以及
▪本 “風險因素” 部分以及本10-Q表季度報告其他地方描述的其他因素。
近年來，整個股票市場，尤其是製藥和生物技術公司的市場，經歷了極端的價格和數量波動，這些波動往往與股票出現價格和數量波動的公司的經營業績變化無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能嚴重影響我們普通股的市場價格。在公司證券的市場價格經歷瞭如此劇烈的波動之後，經常會對該公司提起證券集體訴訟。由於我們股價的潛在波動，我們未來可能會成為證券訴訟的目標。
如果證券分析師停止發佈有關我們業務的研究或報告，或者他們發佈對我們股票的負面評價，我們的股票價格可能會下跌。
我們普通股的交易市場在一定程度上受到行業或金融分析師發佈的有關我們或我們業務的研究和報告的影響。如果其中一位或多位分析師停止對我們公司的報道或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的知名度，這反過來又可能導致我們的股價或交易量下降。此外，如果負責我們業務的一位或多位分析師下調對我們股票的評估，我們的股票價格可能會下跌。
我們的已發行股票總額中有很大一部分可能會出售給市場，即使我們的業務表現良好，這也可能導致我們普通股的市場價格大幅下跌。
我們的大量普通股隨時都可能在公開市場上出售。這些出售，或者市場上認為大量普通股的持有人打算出售股票，可能會降低我們普通股的市場價格。截至2024年5月6日，我們有41,449,297股已發行普通股。所有這些股票均可立即在公開市場上轉售，除非由我們的關聯公司持有，並受第144條規定的交易量限制。截至2024年5月6日，我們還擁有預先注資的認股權證，可購買總計3,333,388股已發行普通股。我們不得影響任何預先注資的認股權證的行使，如果行使任何預先注資的認股權證生效後，持有人（及其關聯公司）實益擁有的普通股總數超過行使行使後立即已發行普通股數量的9.99％，則持有人無權行使任何預先注資認股權證的任何部分，持有人在收到通知61天后選擇增加或減少該百分比根據此類預先注資認股權證的條款，前提是該百分比在任何情況下都不得超過 19.99%。
此外，自2024年3月31日起，我們的普通股的某些持有人有權在有條件的情況下要求我們提交有關其股票的註冊聲明，或將其股份納入我們可以為自己或其他股東提交的註冊聲明中。2023年5月9日，根據註冊，我們共註冊了擁有註冊權的持有人持有的12,351,600股普通股進行轉售
關於表格 S-3 的聲明。此外，我們還與Cowen簽訂了銷售協議，通過市場發行計劃不時發行和出售總髮行價不超過1億美元的普通股。我們還註冊了總共11,821,245股普通股，這些普通股可能根據我們的股權薪酬計劃發行，也可以在行使未償還期權時發行。這些股票可以在發行後在公開市場上自由出售，一旦歸屬，但須遵守適用於關聯公司的數量限制。如果在公開市場上出售這些額外股票，或者有人認為它們將被出售，我們普通股的市場價格可能會下跌。
內部人士對我們有很大的影響力，這可能會限制你影響包括控制權變更在內的關鍵交易結果的能力。
截至2024年5月6日，我們的董事和執行官及其關聯公司實益擁有股份，約佔我們已發行普通股的34％。因此，如果這些股東共同行動，他們將能夠影響我們的管理和事務以及所有需要股東批准的事項，包括董事選舉和重大公司交易的批准。這些持有人的利益可能並不總是與我們的公司利益或其他股東的利益一致，他們的行為方式可能與您不同意，也可能不符合我們其他股東的最大利益。這種所有權的集中可能會延遲或阻止我們公司控制權的變化，並可能影響我們普通股的市場價格。
我們可能會受到證券集體訴訟。
過去，證券集體訴訟通常是在證券市場價格下跌後對公司提起的。這種風險對我們尤其重要，因為生物技術和製藥公司近年來經歷了巨大的股價波動。由於我們股價的潛在波動，我們未來可能會成為證券訴訟的目標。證券訴訟可能會導致鉅額成本，並轉移管理層對我們業務的注意力和資源。
由於我們預計在可預見的將來不會為普通股支付任何現金分紅，因此資本增值（如果有）將是您唯一的收益來源。
我們從未申報或支付過普通股的任何現金分紅。我們目前預計，我們將保留未來的收益用於業務的發展、運營和擴張，並且預計在可預見的將來不會申報或支付任何現金分紅。因此，在可預見的將來，我們的普通股的資本增值（如果有的話）將是您投資普通股的唯一收益來源。
我們是一家 “新興成長型公司”，降低適用於新興成長型公司的披露要求可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
根據喬布斯法案的定義，我們是一家 “新興成長型公司”，在2026年12月31日之前，我們可能會繼續是一家新興成長型公司。只要我們仍然是一家新興成長型公司，我們就被允許並計劃依賴某些披露要求的豁免，這些要求適用於其他非新興成長型公司的上市公司。這些豁免包括無需遵守2002年《薩班斯-奧克斯利法案》（“SOX第404條”）第404條（“SOX第404條”）的審計師認證要求，無需遵守上市公司會計監督委員會可能通過的關於強制性審計公司輪換的任何要求，或補充審計師報告以提供有關審計和財務報表的更多信息，減少有關高管薪酬的披露義務以及免除控股要求的要求不具約束力就高管薪酬進行諮詢投票，股東批准任何先前未批准的黃金降落傘付款。因此，我們向股東提供的信息將不同於其他上市公司的可用信息。我們無法預測如果我們依賴這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力降低。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力降低，那麼我們的普通股交易市場可能會不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。
此外，《喬布斯法案》規定，新興成長型公司可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則。這允許新興成長型公司推遲某些會計準則的採用，直到這些準則適用於私營公司為止。我們選擇不要 “選擇退出” 此類延長的過渡期，這意味着當標準發佈或修訂且上市公司或私營公司的申請日期不同時，我們將在私營公司採用新標準或修訂後的標準時採用新的或修訂後的標準，並將一直這樣做，直到我們 (i) 不可撤銷地選擇 “選擇退出” 此類延長的過渡期，或 (ii) 否
更有資格成為新興成長型公司。因此，我們的財務報表中報告的經營業績可能無法與其他上市公司的經營業績直接比較。
我們修訂和重述的公司註冊證書、經修訂和重述的章程以及特拉華州法律中的規定可能會產生反收購效應，即使收購對我們的股東有利，也可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。
我們經修訂和重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程和特拉華州法律中包含的條款可能阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的我們控制權變更或管理層變動，包括您本來可能會獲得股票溢價的交易。我們修訂和重述的公司註冊證書和章程包括以下條款：
▪授權 “空白支票” 優先股，該優先股可以在未經股東批准的情況下由我們董事會發行，並且可能包含表決、清算、分紅和其他優先於我們普通股的權利；
▪設立機密董事會，其成員錯開任期三年；
▪規定股東特別會議只能由董事會召開；
▪經書面同意，禁止股東採取行動；
▪制定提前通知程序，在股東年會之前獲得股東批准，包括提名候選董事會的人選；
▪規定我們董事會的空缺只能由當時在職的多數董事填補，即使少於法定人數；
▪前提是我們的董事只能出於正當理由被免職；
▪規定不允許任何股東在任何董事選舉中累積選票；
▪明確授權我們董事會修改、修改或廢除我們修訂和重述的章程；以及
▪要求普通股持有人的絕大多數票才能修改我們修訂和重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程的特定條款。
這些條款，無論單獨還是結合，都可能推遲或阻止敵對收購、控制權變更或管理層變動。這些條款還可能限制投資者將來可能願意為我們的普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。
此外，由於我們在特拉華州註冊成立，因此我們受《特拉華州通用公司法》（“DGCL”）第203條的規定管轄，該條款禁止擁有我們已發行有表決權股票15％以上的個人在交易之日起的三年內與我們進行合併或合併，除非合併或合併獲得批准規定的方式。
我們修訂和重述的公司註冊證書、經修訂和重述的章程或特拉華州法律中任何具有延遲或阻止控制權變更的條款都可能限制我們的股東獲得普通股溢價的機會，也可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。
我們經修訂和重述的公司註冊證書將特拉華州內的州或聯邦法院指定為某些類型的訴訟和訴訟的專屬論壇，這些訴訟和訴訟可能是
由我們的股東發起，這可能會限制我們的股東為與我們或我們的董事、高級管理人員或員工之間的爭議獲得有利司法論壇的能力。
我們經修訂和重述的公司註冊證書規定，除有限的例外情況外，特拉華州的州或聯邦法院（視情況而定）是審理以下事項的專屬論壇：(1) 代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟；(2) 任何聲稱我們的任何董事、高級管理人員或其他僱員違反對我們或我們的股東應承擔的信託義務的訴訟；(3) 對我們提起的任何索賠的訴訟根據DGCL、我們經修訂和重述的公司註冊證書或我們的修訂後的公司註冊證書的任何規定並重申了章程，（4）針對我們或我們的任何董事或高級管理人員提起的涉及根據《交易法》或《證券法》提出的索賠或抗辯的訴訟，或（5）對我們提出索賠的任何其他受內政原則約束的訴訟。任何個人或實體購買或以其他方式收購我們股本的任何權益，均應被視為已通知並同意我們上述經修訂和重述的公司註冊證書的規定。本專屬法庭條款不適用於屬於特拉華州財政法院以外的法院或法庭的專屬管轄權的索賠，也不適用於特拉華州衡平法院沒有屬事管轄權的索賠。例如，該條款不適用於根據聯邦證券法提起的訴訟，包括為執行《交易法》或其規則和條例規定的任何責任或義務而提起的訴訟。這種法庭選擇條款可能會限制股東向其認為有利於我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工的爭議的司法論壇提出索賠的能力，這可能會阻礙對我們以及我們的董事、高級管理人員和員工提起此類訴訟。或者，如果法院認定我們修訂和重述的公司註冊證書中的這些條款對一項或多項特定類型的訴訟或程序不適用或不可執行，則我們可能會承擔與在其他司法管轄區解決此類問題相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。此外，儘管特拉華州最高法院在2020年3月裁定，根據特拉華州法律，聲稱要求根據《證券法》向聯邦法院提出索賠的聯邦法庭選擇條款 “表面上有效”，但其他法院是否會執行我們的聯邦法庭條款尚不確定。如果發現聯邦法院條款不可執行，我們可能會承擔與解決此類問題相關的額外費用。聯邦法院條款還可能向聲稱該條款不可執行或無效的股東收取額外的訴訟費用。
一般風險
與國際運營相關的各種風險可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們的業務戰略包括潛在的國際擴張。在國際上開展業務涉及多種風險，包括但不限於：
▪多個、相互衝突和不斷變化的法律法規，例如隱私法規、税法、進出口限制、經濟制裁法律法規、就業法、監管要求和其他政府批准、許可證和執照；
▪我們未能獲得和維持在不同國家使用我們產品的監管批准；
▪其他可能相關的第三方專利權；
▪獲得保護和執行我們的知識產權的複雜性和困難；
▪人員配備和管理外國業務方面的困難;
▪與管理多個付款人報銷制度、政府付款人或患者自付系統相關的複雜性；
▪我們打入國際市場的能力有限；
▪金融風險，例如較長的付款週期、難以收取應收賬款、當地和區域金融危機對我們產品需求和支付的影響以及外幣匯率波動的風險；
▪自然災害、政治和經濟不穩定，包括戰爭、恐怖主義和政治動盪、疾病爆發、抵制、貿易限制和其他商業限制；
▪某些費用，包括差旅、翻譯和保險費用；以及
▪與維護準確信息以及控制銷售和活動相關的監管和合規風險，這些風險可能屬於《反海外腐敗法》、賬簿和記錄條款或其反賄賂條款以及其他禁止賄賂和腐敗的適用法律和法規的職權範圍。
這些因素中的任何一個都可能嚴重損害未來的國際擴張和運營，進而影響我們的經營業績。
美國聯邦所得税改革可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
通過立法程序以及美國國税局和美國財政部，不斷審查有關美國聯邦、州和地方所得税的規則。税法變更（變更可能具有追溯效力）可能會對我們或普通股持有人產生不利影響。近年來，已經做出了許多這樣的改變，而且未來可能會繼續發生變化。例如，《減税和就業法》（“TCJA”）於2017年頒佈，對該法進行了重大改革。除其他外，TCJA包含公司和個人税收的重大變化，其中一些可能會對我們普通股的投資產生不利影響。2020年3月27日，前總統特朗普簽署了《CARES法案》，使之成為法律，該法案包括在 COVID-19 疫情背景下旨在刺激美國經濟的税法的某些修改，包括對NOL待遇、利息扣除限制和工資税事項的臨時有利修改。還可能針對《TCJA和CARES法案》提出技術更正立法或其他立法變更，其影響無法預測，可能對我們或我們的股東不利。此外，愛爾蘭共和軍於2022年8月頒佈。
除其他外，IRA對國內上市公司的某些股票回購（包括贖回）徵收百分之一（1％）的消費税，並對某些大公司的賬面收入徵收15％（15％）的公司替代性最低税。税法的未來變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。特別是，擬議的税收立法可能會導致直接影響我們業務或由於對客户和供應商的影響而間接影響我們的税收立法、監管和政府政策的重大變化和不確定性。我們敦促投資者就税法的潛在變化對我們普通股投資的影響諮詢其法律和税務顧問。
針對我們的潛在臨牀試驗或產品責任訴訟可能會導致我們承擔鉅額責任，並限制我們可能開發的任何產品的商業化。
在臨牀試驗中使用我們可能開發的任何候選產品以及銷售任何我們獲得上市批准的產品，都會使我們面臨臨牀試驗和產品責任索賠的風險。患者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售或以其他方式接觸我們產品的公司可能會對我們提起臨牀試驗或產品責任索賠。有時，在基於具有意想不到的不利影響的藥物的集體訴訟中會作出重大判決。如果我們無法成功抵禦產品責任索賠，我們可能會承擔鉅額責任和費用。此外，無論優點或最終結果如何，臨牀試驗或產品責任索賠都可能導致：
▪我們的商業聲譽受損和媒體的重大負面關注；
▪參與者退出我們的臨牀試驗；
▪為訴訟辯護的鉅額費用；
▪分散管理層對主要業務的注意力；
▪向患者或其他索賠人提供鉅額金錢賠償；
▪無法將候選產品商業化；
▪產品召回、撤回或貼標、營銷或促銷限制；
▪任何產品的市場需求下降；以及
▪收入損失。
我們目前持有的臨牀試驗和產品責任保險，以及我們未來獲得的任何其他臨牀試驗和產品責任保險，可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。此外，保險費用越來越昂貴，將來，我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險，以保護我們免受責任造成的損失。如果我們獲得任何候選產品的上市許可，我們打算購買保險，將商業產品的銷售包括在內；但是，我們可能無法以商業上合理的條件或足夠的金額獲得產品責任保險。對我們成功的臨牀試驗或產品責任索賠或一系列索賠可能會導致我們的股價下跌，如果判斷超過我們的保險範圍，可能會對我們的經營和業務業績產生不利影響，包括阻止或限制我們開發的任何候選產品的商業化。
不利的全球經濟狀況和地緣政治的不穩定可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生不利影響。
我們的經營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。嚴重或長期的經濟衰退、通貨膨脹持續加劇或額外的全球金融危機可能會給我們的業務帶來各種風險，包括對候選產品的需求減弱（如果獲得批准），或者我們在需要時以可接受的條件籌集額外資金的能力（如果有的話）。例如，全球金融危機造成資本和信貸市場的極端波動和混亂。此外，美國以外的地緣政治不穩定也可能影響我們的業務或影響全球市場，例如最近俄羅斯入侵烏克蘭和以色列-哈馬斯戰爭。儘管我們目前不在烏克蘭、俄羅斯或中東進行臨牀試驗，但我們無法確定這些事件將對我們的業務或任何第三方合作伙伴（包括我們的合同研究機構、合同製造商或其他合作伙伴）的業務產生什麼總體影響。這些事件的影響還可能擴展到我們開展業務的其他市場。經濟疲軟或衰退可能會給我們的供應商帶來壓力，可能導致供應中斷。上述任何一種情況都可能損害我們的業務，我們無法預測當前的地緣政治緊張局勢、經濟環境和金融市場狀況將以何種方式對我們的業務產生不利影響。
作為上市公司運營，我們已經產生了並將增加的成本，我們的管理層將繼續被要求在新的合規舉措和公司治理實踐上投入大量時間。
作為一家上市公司，我們已經承擔了大量的法律、會計和其他費用，尤其是在我們不再是 “新興成長型公司” 之後，我們將承擔作為私營公司沒有承擔的鉅額法律、會計和其他費用。2002年《薩班斯-奧克斯利法案》、《多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法》、納斯達克全球精選市場的上市要求以及其他適用的證券規則和條例對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露和財務控制以及公司治理慣例。我們預計，我們將需要僱用額外的會計、財務和其他人員，以努力遵守上市公司的要求，而我們的管理層和其他人員將需要花費大量時間來維持對這些要求的遵守。這些要求將增加我們的法律和財務合規成本，並將使某些活動更加耗時和昂貴。例如，我們預計，適用於我們作為上市公司的規章制度可能會使我們更難獲得董事和高級管理人員責任保險，這可能會使我們更難吸引和留住合格的董事會成員。我們目前正在評估這些規章制度，無法預測或估計我們可能產生的額外費用金額或此類費用的發生時間。這些規則和條例往往會有不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏具體性，因此，隨着監管和管理機構提供新的指導，它們在實踐中的應用可能會隨着時間的推移而發生變化。這可能會導致合規問題持續存在不確定性，並導致持續修訂披露和治理做法所必需的成本增加。
根據SOX第404條，我們需要管理層在向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中，提供一份關於財務報告內部控制的報告。但是，儘管我們仍然是
新興成長型公司，我們無需附上由我們的獨立註冊會計師事務所發佈的關於財務報告內部控制的認證報告。為了實現對 SOX 第 404 節的合規性，我們將需要繼續投入內部資源，可能聘請外部顧問，通過詳細的工作計劃來評估和記錄財務報告的內部控制是否充分，繼續採取措施酌情改善控制流程，通過測試驗證控制措施是否如文件所示，並實施持續報告和改進財務報告內部控制流程。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能無法得出結論，認為我們對財務報告的內部控制按照 SOX 第 404 節的要求是有效的。如果我們發現一個或多個重大缺陷，由於對財務報表的可靠性失去信心，可能會導致金融市場的不利反應。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用。
所得款項的用途
2021年8月2日，我們完成了普通股的首次公開募股，根據該首次公開募股，我們發行和出售了7,130,000股普通股，其中包括根據承銷商全面行使購買額外股票的選擇權出售的93萬股股票，公開發行價格為每股13.00美元。我們首次公開募股的總髮行價為9,270萬美元。
根據美國證券交易委員會於2021年7月28日宣佈生效的經修訂的S-1表格（文件編號333-257655）和 S-1MEF 表格（文件編號：333-258244）上的註冊聲明，該註冊聲明在2021年7月28日向美國證券交易委員會提交後自動生效，首次公開募股中所有普通股的發行和出售均根據《證券法》進行了登記。
鑑於我們最近決定優先考慮投資組合並減少開支，我們打算將首次公開募股的剩餘收益主要用於支持 RLYB212 的發展、營運資金需求和一般公司用途，以支持 RLYB212 開發計劃。
第 5 項。其他信息
董事和高級管理人員交易安排
在截至2024年3月31日的財政季度中，我們的任何董事或高級職員（定義見經修訂的《交易法》第16a-1（f）條） 已輸入轉入、修改（交易金額、價格或時間）或 終止(i) 旨在滿足《交易法》第10b5-1（c）條中規定的條件的購買或出售我們證券的合同、指示或書面計劃，這些條件是對基於重要非公開信息進行證券交易的責任進行肯定辯護，或（ii）非第10b5-1條交易安排（定義見S-K法規第408（c）項）。
第 6 項。展品。
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展覽
數字 | | 描述 |
| 31.1* | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。 |
| 31.2* | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14 (a) 條和第15d-14 (a) 條對首席財務官進行認證。 |
| 32.1*# | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條對首席執行官進行認證。 |
| 32.2*# | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條對首席財務官進行認證。 |
| 101.INS | | 行內 XBRL 實例文檔 — 實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中。 |
| 101.SCH | | 內聯 XBRL 分類擴展架構文檔 |
| 101.CAL | | 內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔 |
| 101.DEF | | 內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔 |
| 101.LAB | | 內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔 |
| 101.PRE | | 內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔 |
| 104 | | 封面交互式數據文件（嵌入在行內 XBRL 文檔中） |
_____________________
*隨函提交。
# 本附錄32.1和32.2中提供的認證被視為本10-Q表季度報告的附件，就經修訂的1934年《證券交易法》第18條而言，除非註冊人特別以引用方式納入這些證書，否則不會被視為 “已提交”。
簽名
根據經修訂的1934年《證券交易法》第13或15（d）條的要求，註冊人已正式安排下列簽署人代表其簽署本報告，並經正式授權.
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| RALLYBIO 公司 |
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日期：2024 年 5 月 9 日 | 來自： | /s/ 斯蒂芬·烏登 |
| | 斯蒂芬·烏登，醫學博士 |
| | 首席執行官、總裁兼董事（首席執行官） |
| | | | | | | | |
日期：2024 年 5 月 9 日 | 來自： | /s/喬納森·利伯 |
| | 喬納森·利伯 |
| | 首席財務官兼財務主管（首席會計和財務官） |
