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Cartesian Therapeutics公佈2024年第一季度財務業績並提供業務最新情況

來自Descartes-08（該公司潛在的首創mRNA CAR-T細胞療法）治療重症肌無力的2b期試驗的主要數據有望在2024年中期推出

有望在24年第二季度為Descartes-08治療系統性紅斑狼瘡的2期試驗以及24年下半年針對其他自身免疫適應症的2期籃子研究為第一位患者服藥

新總部預計將支持公司mRNA細胞療法候選產品管道的臨牀和商業供應的全資內部cGMP製造能力

截至2024年3月31日，約1.048億美元的現金、現金等價物和限制性現金，預計將支持2026年下半年的計劃運營

馬裏蘭州蓋瑟斯堡，2024年5月8日（環球新聞專線）——開創自身免疫性疾病mRNA細胞療法的臨牀階段生物技術公司Cartesian Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：RNAC）（“公司”）今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度財務業績和最近的公司最新情況。

Cartesian總裁兼首席執行官Carsten Brunn博士表示：“我們在推進候選產品的創新產品線方面繼續取得有意義的進展，並有望在2024年中期報告我們的主要候選產品——MG的Descartes-08的2b期試驗的主要結果。”“展望未來，我們還預計將在第二季度末開始對系統性紅斑狼瘡患者進行Descartes-08的2期試驗。Descartes-08 採用我們新型 mRNA 設計的 CAR-T 技術設計，預計不需要預處理化療，並計劃在門診環境中給藥。我們仍然相信，Descartes-08有可能將細胞療法的覆蓋範圍擴大到自身免疫性疾病患者，併成為第一種治療自身免疫的CAR-T細胞療法。”

Brunn博士繼續説：“此外，我們很高興地宣佈計劃過渡到位於馬裏蘭州弗雷德裏克的新公司總部，這將為我們提供支持下一階段增長的基礎設施。我們預計，這個新設施將使我們能夠擴大全資擁有的內部cGMP製造能力，用於mRNA細胞療法候選產品的後期臨牀和商業供應，同時繼續保持對產品質量和生產的控制。”

近期管道進展和預期里程碑

Descartes-08 治療重症肌無力 (MG)

•來自針對MG患者的隨機2b期試驗的主要數據，有望在2024年中期進行。

•最近獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥認定，用於治療MG。

•此前披露了2a期試驗的積極長期隨訪結果。2024年4月，該公司宣佈，這些數據將在2024年5月10日在馬裏蘭州巴爾的摩舉行的美國基因與細胞療法學會（ASGCT）第27屆年會上的口頭報告中公佈。

•Descartes-08是該公司的主要候選產品，是一種自體抗B細胞成熟抗原（BCMA）mRNA設計的嵌合抗原受體T細胞療法（mRNA CAR-T）。

Descartes-08 治療系統性紅斑狼瘡 (SLE)

•預計在2024年第二季度對系統性紅斑狼瘡患者進行Descartes-08二期試驗的第一位患者給藥。

•2期試驗旨在評估門診Descartes-08在沒有預處理化療的情況下給藥的安全性和耐受性。

•系統性紅斑狼瘡是一種無法治癒的自身免疫性疾病，以全身性炎症為特徵，影響多個器官系統，影響美國約150萬人。

Descartes-15 治療多發性骨髓瘤

•正在規劃首次人體1期劑量遞增試驗，以評估門診Descartes-15在多發性骨髓瘤患者中給藥的安全性和耐受性。

•Descartes-15是下一代自體抗BCMA mRNA CAR-T候選產品，旨在具有可預測和可控的藥代動力學，有可能規避預處理化療，並避免基因組整合的風險。

•該公司預計隨後將評估笛卡爾-15的自身免疫適應症。

股東特別會議批准了優先股轉換和反向股票拆分

•2024年3月，笛卡爾宣佈批准將公司的A系列無表決權可轉換優先股轉換為公司的普通股，並批准對公司普通股進行1比30的反向分割。

•在反向股票拆分以及將公司的A系列無表決權可轉換優先股自動轉換為普通股之後，公司普通股的已發行和流通股數量約為1780萬股。

將公司總部遷至馬裏蘭州弗雷德裏克

•2024年3月，該公司宣佈計劃將其公司總部遷至馬裏蘭州的弗雷德裏克。宣佈這一消息後，Cartesian通過修訂後的協議進一步將該設施的佔地面積擴大了約30％。

•公司現在擁有約27,000平方英尺的最先進的符合當前良好生產規範（cGMP）的製造和實驗室空間，以及一般和行政辦公空間，以支持公司的持續發展。該設施通過臨牀和商業製造規模能力以及先進的研發實驗室空間，加強了Cartesian臨牀和臨牀前項目的發展。

•通過內部進行所有制造，Cartesian希望更快、更迭地優化流程，同時直接努力確保遵守嚴格的質量標準。該公司認為，該設施將促進生產強效但更安全、更具成本效益的mRNA細胞療法候選產品，用於後期臨牀和商業供應。

2024 年第一季度財務業績

•截至2024年3月31日，現金、現金等價物和限制性現金約為1.048億美元。截至2024年3月31日，該公司的現金、現金等價物和限制性現金預計將支持2026年下半年的計劃運營和笛卡爾管道的開發，包括計劃在MG進行的Descartes-08的第三階段試驗。

•截至2024年3月31日的季度研發費用為970萬美元，而截至2023年3月31日的季度為1,860萬美元。截至2024年3月31日的季度，研發費用減少了890萬美元，這主要是由於公司臨牀產品線的戰略調整導致臨牀前和臨牀項目支出減少。

•截至2024年3月31日的季度一般和管理費用為950萬美元，而截至2023年3月31日的季度為570萬美元。截至2024年3月31日的季度支出增加380萬美元，主要是由於與2023年11月公司合併相關的專業費用增加。

•截至2024年3月31日的季度，淨虧損為5,680萬美元，合每股虧損10.50美元（基本/攤薄），而截至2023年3月31日的季度淨虧損為2,170萬美元，合每股虧損4.24美元（基本/攤薄）。

關於笛卡爾療法

Cartesian Therapeutics是一家處於臨牀階段的公司，開創了治療自身免疫性疾病的mRNA細胞療法。該公司的主要資產Descartes-08可能是全身性重症肌無力患者的2b期臨牀開發中首創的mRNA CAR-T。計劃在允許的IND下對系統性紅斑狼瘡進行額外的2期研究，並針對其他自身免疫適應症進行籃子試驗。該公司的臨牀階段產品線還包括Descartes-15，這是一種下一代自體抗BCMA mRNA CAR-T。欲瞭解更多信息，請訪問www.cartesiantherapeutics.com或在LinkedIn或X（前身為推特）上關注該公司。

本新聞稿中關於公司未來預期、計劃和前景的任何聲明，包括但不限於關於公司預期現金資源和現金流的聲明、公司的預計手頭現金、公司總部搬遷、公司的製造能力和為臨牀試驗和潛在商業化提供必要數量的候選產品的能力、公司維持對產品質量和生產控制的能力、公司的潛力利用多種模式實現對工程細胞進行精確控制和優化的技術、Descartes-08和Descartes-15以及公司其他候選產品治療重症肌無力、系統性紅斑狼瘡或任何其他疾病的潛力、計劃臨牀試驗的預期啟動時間、正在進行和計劃中的臨牀試驗、研究和數據讀取的預期時間或結果、預期的時間或美國食品和藥物管理局對公司監管文件的審查結果，公司進行臨牀試驗和臨牀前研究的能力、任何監管申報的時間或提交、開發候選產品選擇的預期時間或結果、公司完善任何預期協議和許可證並實現其預期收益的能力、公司能夠開發的治療模式的新穎性、公司為滿足未滿足的醫療需求而開發的任何療法的潛力、公司的參與能力以及維持其戰略夥伴關係，以及公司臨牀試驗和其他包含 “預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“假設”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 和類似表述的陳述構成私人證券訴訟所指的前瞻性陳述 1995 年的《改革法》。由於各種重要因素，包括但不限於以下因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所示結果存在重大差異：臨牀試驗（包括概念驗證試驗）的啟動、完成和成本所固有的不確定性，包括不確定的結果；來自正在和未來臨牀試驗的數據的可用性和時機以及此類試驗的結果；特定臨牀試驗的初步結果是否可以預測該試驗的最終結果；以及是否早期臨牀試驗的結果將表明以後的臨牀試驗結果、根據對非人類受試者的研究結果預測人體研究結果的能力、公司未經證實的技術方法、患者入組的潛在延遲、公司候選產品的不良副作用、依賴第三方進行臨牀試驗、公司無法維持其現有或未來的合作、許可或合同關係，它無能為力保護其專有技術和知識產權、監管部門批准的潛在延遲、足以滿足其可預見和不可預見的運營費用和資本支出需求的資金供應、公司的經常性運營虧損和負現金流、公司普通股價格的大幅波動、與地緣政治衝突和疫情相關的風險以及公司最新年度報告中 “風險因素” 部分討論的其他重要因素 10-K 和隨後在10-Q表以及公司向美國證券交易委員會提交的其他文件中提交了季度報告。此外，本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表公司截至其發佈之日的觀點，不應以此作為其後任何日期的觀點。除非法律要求，否則公司明確表示不打算更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述。

Cartesian Therapeutics, Inc. 及其子公司

合併資產負債表

（金額以千計，股票數據和麪值除外）


	2024年3月31日		2023年12月31日
	（未經審計）
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	103,418	$	76,911


應收賬款	2,006		5,870
未開單應收賬款	2,370		2,981
預付費用和其他流動資產	3,315		4,967
流動資產總額	111,109		90,729
非流動資產：
財產和設備，淨額	2,402		2,113
使用權資產，淨額	9,556		10,068
過程中的研發資產	150,600		150,600
善意	48,163		48,163
長期限制性現金	1,377		1,377
投資	2,000		2,000

總資產	$	325,207	$	305,050
負債、可轉換優先股和股東赤字
流動負債：
應付賬款	$	2,517	$	3,150
應計費用和其他流動負債	9,516		15,572

租賃責任	2,229		2,166

遞延收入	412		2,311
認股證負債	597		720
或有價值權負債	21,383		15,983
遠期合約負債	—		28,307
流動負債總額	36,654		68,209
非流動負債：

租賃負債，扣除流動部分	8,228		8,789
遞延收入，扣除流動部分	—		3,538
認股權證負債，扣除流動部分	4,755		5,674
或有價值權利負債，扣除當期部分	376,517		342,617
遞延所得税負債，淨額	15,853		15,853

負債總額	442,007		444,680
A系列優先股，面值0.0001美元；截至2024年3月31日和2023年12月31日，已批准的股票數量和548,375股分別為548,375股；截至2024年3月31日和2023年12月31日，已發行和流通的股票數量和435,120.513股分別為435,120.513股	—		296,851
A系列優先股的期權	—		3,703
股東赤字：
A系列優先股，面值0.0001美元；截至2024年3月31日和2023年12月31日，分別為548,375股且未授權股票；截至2024年3月31日和2023年12月31日分別為534,260.839股，未發行和流通股票	—		—
優先股，面值0.0001美元；截至2024年3月31日和2023年12月31日分別授權1,000,000股和9,451,625股；截至2024年3月31日和2023年12月31日未發行和流通股票	—		—
普通股，面值0.0001美元；截至2024年3月31日和2023年12月31日已授權3.5億股；截至2024年3月31日和2023年12月31日分別已發行和流通的5,515,836股和5,397,597股股票	1		1
額外的實收資本	559,275		179,062

累計赤字	(671,471)		(614,647)
累計其他綜合虧損	(4,605)		(4,600)
股東赤字總額	(116,800)		(440,184)
總負債、可轉換優先股和股東赤字	$	325,207	$	305,050

Cartesian Therapeutics, Inc. 及其子公司

合併運營報表和綜合收益（虧損）

（金額以千計，股票和每股數據除外）


	三個月已結束 3月31日
	2024		2023
	（未經審計）

協作和許可收入	$	5,840	$	5,938
運營費用：
研究和開發	9,738		18,624
一般和行政	9,450		5,695
運營費用總額	19,188		24,319
營業虧損	(13,348)		(18,381)
投資收益	1,164		1,331

外幣交易，淨額	—		19
利息支出	—		(808)
認股權證負債公允價值的變化	1,042		(4,079)
或有價值權利負債公允價值的變化	(39,300)		—
遠期合約負債公允價值的變化	(6,890)		—
其他收入，淨額	508		255


淨虧損	$	(56,824)	$	(21,663)

其他綜合（虧損）收入：
外幣折算調整	(5)		(22)
有價證券的未實現收益（虧損）	—		11
綜合損失總額	$	(56,829)	$	(21,674)

每股淨虧損：
基礎版和稀釋版	$	(10.50)	$	(4.24)

已發行普通股的加權平均值：
基礎版和稀釋版	5,414,020		5,111,518

羅恩·摩爾達弗

ron.moldaver@cartesiantx.com

cartesian@argotpartners.com