美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區,20549
表格
(標記一)
| 根據《證券交易法》第13或15(d)條每季度報告 1934 |
截至本季度末
或
| 根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
過渡期從 至今為止
佣金文件編號:
Zevra Therapeutics公司
(註冊人的確切姓名載於其章程)
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| |
(述明或其他司法管轄權(公司或組織) |
| (税務局僱主(識別號碼) |
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(地址 主要行政辦公室) |
| (郵政編碼) |
( |
(註冊人的電話號碼,包括區號) |
(原名、前地址和前財年,如果自上次報告以來發生了變化) |
根據該法第12(B)條登記的證券:
每個班級的標題 | 交易符號 | 註冊的每個交易所的名稱 |
(納斯達克全球精選市場) |
通過勾選註冊人是否:(1) 在過去12個月內(或登記人被要求提交此類報告的較短期限內)已提交了1934年證券交易法第13或15(d)條要求提交的所有報告,並且(2)在過去90天內一直遵守此類提交要求。
檢查註冊人是否已以電子方式提交了根據S-T法規第405條在過去12個月內(或要求註冊人提交此類文件的較短期限內)。
通過複選標記來確定註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型報告公司還是新興成長型公司。請參閲“大型加速文件”的定義, 《交易法》第12 b-2條中的“加速申報人”、“小型報告公司”和“新興成長公司”。:
大型加速文件服務器 | ☐ | 加速文件管理器 | ☐ |
| ☒ | 規模較小的報告公司 | |
|
| 新興成長型公司 | |
如果是新興成長型公司,請通過勾選標記表明註冊人是否選擇不利用延長的過渡期來遵守根據 《交易法》第13(a)條。 ☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。 是的
截至5月 3、2024年,註冊人哈d
索引
ZEVRA THERAPEUTICS,INC.
表格10-Q
頁面 | ||
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第一部分-財務信息 |
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第1項。 |
未經審核簡明綜合財務報表 |
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截至2024年3月31日和2023年12月31日的未經審計簡明合併資產負債表 |
4 |
|
截至2024年3月31日和2023年3月31日止三個月的未經審計簡明綜合經營報表 |
5 |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月未經審計濃縮綜合綜合損失報表 | 6 | |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月未經審計合併股東權益報表 | 7 | |
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截至2024年3月31日和2023年3月31日止三個月的未經審計簡明合併現金流量表 |
9 |
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未經審計的簡明合併財務報表註釋 |
10 |
第二項。 |
管理對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
27 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
40 |
第四項。 |
控制和程序 |
40 |
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第二部分--其他資料 |
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第1項。 |
法律訴訟 |
41 |
第1A項。 |
風險因素 |
41 |
第二項。 |
未登記的股權銷售 證券和收益的使用 |
42 |
第三項。 |
高級證券違約 |
42 |
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
42 |
第五項。 |
其他信息 |
42 |
第六項。 |
陳列品 |
43 |
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簽名 | 44 |
關於前瞻性陳述的特別説明
這 表格10-Q季度報告,包括標題為 “管理’對財務狀況和經營成果的討論和分析,”包含有關未來事件和我們的未來業績的前瞻性陳述,這些事件和業績受根據修訂後的1933年證券法或證券法和修訂後的1934年證券交易法或交易法創建的安全港的約束。前瞻性陳述與未來事件或我們未來的財務表現有關。我們通常通過術語識別前瞻性陳述,例如 “可能,” “將要,” “會不會” “應該,” “期望,” “計劃,” “期待,” “可以,” “意向,” “目標,” “項目,” “沉思,” “相信,” “估計,” “預測,” “假設,” “打算,” “潛力,” “繼續”或其他類似的詞或這些術語的否定。 我們的這些前瞻性陳述主要基於我們目前對未來事件和財務趨勢的預期,我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和運營結果。這些前瞻性陳述中描述的事件的結果受第二部分第1A項中描述的風險、不確定性和其他因素的影響。“風險因素”以及本季度報告中有關Form 10-Q和第I部,第1A項。我們於2024年4月1日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的財年Form 10-K年度報告中的“風險因素”。因此,您不應過度依賴這些前瞻性陳述。我們不能向您保證,前瞻性陳述中反映的事件和情況將會實現或發生,事件和情況的時間以及實際結果可能與那些 這是前瞻性陳述中預期的。本報告中包含的前瞻性陳述包括但不限於關於以下方面的陳述:
● | 我們有能力成功地將宏碁(定義如下)整合到我們的業務中,或實現合併的預期協同效應和相關利益(定義如下); | |
● |
對我們的任何候選產品的任何監管批准的進度、結果或時間,以及根據我們的任何合作協議與之相關的任何付款的預期金額或時間; |
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● | 我們彌補我們已確定的實質性弱點的能力和時機; | |
● | 我們作為一個持續經營的企業繼續存在的能力; | |
● |
與我們的研究、開發和商業化活動相關的進展、時間安排和預計的費用金額; |
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● |
我們有能力以商業上合理的條件籌集額外資金,或根本不籌集資金,以支持我們的持續運營; |
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● |
我們的現金資源是否足以支付任何時期的運營費用和資本投資需求; |
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● |
我們臨牀試驗的預期時間 對於我們的候選產品以及這些試驗的數據和結果的可用性; |
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● |
我們對聯邦、州和外國監管要求的期望; |
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● |
我們的產品和候選產品的潛在治療益處和有效性; |
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● |
我們的產品和候選產品可能針對的市場規模和特點; |
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● |
我們的意圖是尋求建立,以及從任何 為開發或銷售我們的產品和候選產品而進行的戰略合作或夥伴關係;如果獲得批准; |
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● |
我們對未來財務業績、費用水平和流動性來源的預期; |
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● |
如果獲得批准,我們的產品和候選產品商業化的時間; |
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● | 高級領導層和董事會成員的過渡和茶點;以及 | |
● |
本報告其他部分討論的其他因素。 |
本報告中所作的前瞻性陳述僅涉及截至作出陳述之日的事件。我們已在本報告所載警示聲明中列入或提及重要因素,特別是在我們提及的“風險因素”一節。第I部,第1A項。我們在美國證券交易委員會2024年4月1日提交的截至2023年12月31日的10-K表格年度報告中提到的許多“風險因素”,可能會導致實際結果或事件與我們的前瞻性聲明產生重大差異。我們的前瞻性陳述並不反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。除非法律另有要求,否則我們不假定有任何意圖在作出陳述之日後更新任何前瞻性陳述,無論是由於新信息、未來事件或情況或其他原因。
關於公司參考的説明
除非上下文另有要求,否則我們使用以下術語“澤夫拉,” “公司,” “我們,” “我們”和“我們的”在這件事上 表格10-Q季度報告指的是Zevra Therapeutics,Inc.,原名KemPharm,Inc.之前to 2023年2月21日。我們對本產品中使用的許多商標擁有所有權 對我們的業務(包括LAT)重要的10-Q表格季度報告® 和澤夫拉標誌。本文中出現的所有其他商標、商品名稱和服務標記 表格10-Q的季度報告是其各自所有者的財產。純粹為了方便起見,本書中的商標和商品名稱 10-Q表格的季度報告不包含 ®和 ™但這種提及不應被解釋為其各自所有者不會根據適用法律最大限度地主張其權利的任何指標。
2023年8月30日,公司與Aspen Z Merger Sub,Inc.,Zevra的間接全資子公司(“合併子”)簽訂了合併協議和計劃( “合併協議”)與宏碁治療 Inc.(“宏碁”)。2023年11月17日(“截止日期”),我們完成了 收購宏碁。根據合併協議,在截止日期,合併子公司與宏碁合併(“合併”),宏碁繼續作為現存實體和Zevra的全資子公司。
第一部分-財務信息
第1項。 |
未經審核簡明綜合財務報表 |
ZEVRA THERAPEUTICS,INC.
未經審計的簡明綜合資產負債表
(以千為單位,股票和麪值除外)
3月31日, | 十二月三十一日, | |||||||
2024 | 2023 | |||||||
資產 | ||||||||
流動資產: | ||||||||
現金和現金等價物 | $ | $ | ||||||
按公允價值計量的證券 | ||||||||
應收賬款和其他應收款 | ||||||||
預付費用和其他流動資產 | ||||||||
流動資產總額 | ||||||||
盤存 | ||||||||
財產和設備,淨額 | ||||||||
經營性租賃使用權資產 | ||||||||
商譽 | ||||||||
無形資產,淨額 | ||||||||
其他長期資產 | ||||||||
總資產 | $ | $ | ||||||
負債和股東權益 | ||||||||
流動負債: | ||||||||
應付賬款和應計費用 | $ | $ | ||||||
應付信貸額度 | ||||||||
經營租賃負債的當期部分 | ||||||||
貼現和回扣負債的流動部分 | ||||||||
其他流動負債 | ||||||||
流動負債總額 | ||||||||
有擔保的本票 | ||||||||
應付信貸額度 | ||||||||
認股權證法律責任 | ||||||||
經營租賃負債減去流動部分 | ||||||||
貼現和回扣負債,減流動部分 | ||||||||
其他長期負債 | ||||||||
總負債 | ||||||||
承付款和意外開支(附註D) | ||||||||
股東權益: | ||||||||
優先股: | ||||||||
非指定優先股,$ 面值, 授權股份, 截至2024年3月31日或2023年12月31日已發行或發行的股份 | ||||||||
普通股,$ 面值, 授權股份, 已發行及已發行股份 截至2024年3月31日的流通股; 已發行及已發行股份 截至2023年12月31日的流通股 | ||||||||
額外實收資本 | ||||||||
庫存股,按成本計算 | ( | ) | ( | ) | ||||
累計赤字 | ( | ) | ( | ) | ||||
累計其他綜合收益(虧損) | ( | ) | ||||||
股東權益總額 | ||||||||
總負債和股東權益 | $ | $ |
見未經審計的簡明合併財務報表附註。
ZEVRA THERAPETICS,Inc.
未經審計的濃縮綜合運營報表
(單位為千,不包括每股和每股金額)
截至3月31日的三個月, | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
收入,淨額 | $ | $ | ||||||
產品成本收入(不包括截至2024年3月31日三個月1,528美元的無形資產攤銷,下文單獨顯示) | ||||||||
無形資產攤銷 | ||||||||
運營費用: | ||||||||
研發 | ||||||||
銷售、一般和行政 | ||||||||
總運營費用 | ||||||||
運營虧損 | ( | ) | ( | ) | ||||
其他收入(支出): | ||||||||
利息支出 | ( | ) | ( | ) | ||||
與認購證和CVR負債相關的公允價值調整 | ( | ) | ||||||
與投資有關的公允價值調整 | ( | ) | ||||||
利息和其他收入,淨額 | ||||||||
其他收入(費用)合計 | ( | ) | ||||||
所得税前虧損 | ( | ) | ( | ) | ||||
所得税優惠 | ||||||||
淨虧損 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
每股普通股基本及攤薄淨虧損: | ||||||||
淨虧損 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
已發行普通股加權平均股數: | ||||||||
基本的和稀釋的 |
見未經審計的簡明合併財務報表附註。
ZEVRA THERAPEUTICS,INC.
未經審計的濃縮綜合損失報表
(單位:千)
截至3月31日的三個月, | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
淨虧損 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
其他全面虧損: | ||||||||
外幣折算調整 | ( | ) | ||||||
其他全面虧損: | $ | ( | ) | |||||
綜合損失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) |
請參閲隨附的未經審計簡明合併財務報表註釋 發言。
ZEVRA THERAPEUTICS,INC.
未經審計的股東權益簡明綜合變動表
(單位:千)
其他內容 | 財務處 | 其他 | 總計 | |||||||||||||||||||||
普普通通 | 已繳費 | 股票, | 累計 | 全面 | 股東的 | |||||||||||||||||||
庫存 | 資本 | 按成本計算 | 赤字 | 收入(虧損) | 權益 | |||||||||||||||||||
截至2024年1月1日的餘額 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||
淨虧損 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
基於股票的薪酬費用 | ||||||||||||||||||||||||
發行普通股以換取諮詢服務 | ||||||||||||||||||||||||
作為員工股票購買計劃的一部分發行普通股 | ||||||||||||||||||||||||
發行普通股以換取行使的期權 | ||||||||||||||||||||||||
其他綜合損失 | ||||||||||||||||||||||||
截至2024年3月31日餘額 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | $ |
請參閲隨附的未經審計簡明合併財務報表註釋 發言。
ZEVRA THERAPEUTICS,INC.
未經審計的合併股東權益變動報表,續
(單位:千)
其他內容 | 其他 | 總計 | ||||||||||||||||||||||
普普通通 | 已繳費 | 財務處 | 累計 | 全面 | 股東的 | |||||||||||||||||||
庫存 | 資本 | 庫存,按成本計算 | 赤字 | 收入 | 權益 | |||||||||||||||||||
截至2023年1月1日的餘額 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | $ | ||||||||||||||
淨虧損 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
基於股票的薪酬費用 | ||||||||||||||||||||||||
作為股份回購計劃的一部分回購的股份 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
發行普通股以換取諮詢服務 | ||||||||||||||||||||||||
其他綜合損失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
截至2023年3月31日的餘額 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ |
見未經審計的簡明合併財務報表附註。
ZEVRA THERAPEUTICS,INC.
未經審計濃縮現金流綜合報表
(單位:千)
截至3月31日的三個月, | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
經營活動的現金流: | ||||||||
淨虧損 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整: | ||||||||
基於股票的薪酬費用 | ||||||||
非現金利息支出 | ||||||||
折舊及攤銷費用 | ||||||||
與認購證和CVR負債相關的公允價值調整 | ( | ) | ||||||
與投資有關的公允價值調整 | ( | ) | ||||||
以普通股支付的諮詢費 | ||||||||
外幣兑換損失(收益) | ( | ) | ||||||
資產和負債變動情況: | ||||||||
應收賬款和其他應收款 | ||||||||
預付費用和其他資產 | ( | ) | ||||||
盤存 | ( | ) | ||||||
經營性租賃使用權資產 | ||||||||
應付賬款和應計費用 | ( | ) | ||||||
折扣和回扣責任 | ||||||||
經營租賃負債 | ( | ) | ( | ) | ||||
其他負債 | ( | ) | ||||||
用於經營活動的現金淨額 | ( | ) | ( | ) | ||||
投資活動產生的現金流: | ||||||||
購置財產和設備 | ( | ) | ||||||
投資到期(購買) | ( | ) | ||||||
投資活動提供(用於)的現金淨額 | ( | ) | ||||||
融資活動的現金流: | ||||||||
發行債券所得款項 | ||||||||
償還債務 | ( | ) | ||||||
作為股份回購計劃一部分的股份回購付款 | ( | ) | ||||||
發行股票所得款項 | ||||||||
保險融資安排本金的支付 | ( | ) | ||||||
償還融資租賃負債本金 | ( | ) | ||||||
融資活動提供(用於)的現金淨額 | ( | ) | ||||||
匯率變動對現金及現金等價物的影響 | ( | ) | ||||||
現金和現金等價物淨減少 | ( | ) | ( | ) | ||||
期初現金及現金等價物 | ||||||||
期末現金和現金等價物 | $ | $ | ||||||
補充現金流信息: | ||||||||
支付利息的現金 | $ | $ | ||||||
補充披露非現金融資活動: | ||||||||
與信貸協議相關的應計成本(注D) |
見未經審計的簡明合併財務報表附註。
ZEVRA THERAPEUTICS,INC.
未經審計濃縮綜合財務報表註釋
A. | 業務描述、呈列基礎和重大交易 |
組織
澤夫拉治療公司(the“公司”)是一家罕見病公司,將科學、數據和患者需求結合起來,為有限或患者的疾病創建轉型療法 不是治療選擇。該公司擁有多元化的產品組合和候選產品,其中包括臨牀前開發計劃、臨牀階段管道和商業階段資產。該公司的管道包括arimoclomol,一種口服、 第一Niemann-Pick病C型(“NPC”)正在開發的同類研究產品候選,該藥已被美國食品和藥物管理局(FDA)授予治療NPC的孤兒藥物指定、快速通道指定、突破性治療指定和罕見兒科疾病指定,並被歐洲藥品管理局(EMA)授予治療NPC的孤兒醫療產品指定。用於鼻咽癌的阿利莫洛爾NDA於#年#月重新提交給FDA2023年12月21日,並已被指定為PDUFA日期2024年9月21日。KP1077是該公司領先的臨牀開發候選產品,正在開發用於治療特發性睡眠過度(IH)、一種罕見的神經睡眠障礙和嗜睡症。KP1077僅由司地匹酸甲酯(“SDX”)組成,該公司專有的d-匹酸甲酯(“d-MPH”)前藥。FDA已批准 KP1077用於治療IH的孤兒藥物名稱。OLPRUVA® (苯丁酸鈉)口服懸液已獲得FDA批准用於治療尿循環障礙(“UCD”)。該公司還擁有一系列候選研究產品,包括用於治療確診III型膠原突變患者的血管性埃勒斯-丹洛斯綜合徵的塞利洛爾。
公司更名為Zevra Treeutics,Inc.,從2023年2月21日。 在……上面2023年3月1日,更名後,該公司的普通股開始在納斯達克全球精選市場交易,股票代碼為“ZVRA”。
持續經營的企業
隨附的未經審核簡明綜合財務報表是在持續經營基礎上編制的,考慮在正常業務過程中實現資產和償還負債。期間 三截至的月份三月31, 2024,和2023,該公司發生淨虧損#美元。
公司能否繼續作為持續經營的企業運營取決於其是否有能力從批准的產品中創造收入或獲得候選產品的監管批准,這將產生足以支持持續運營和滿足財務契約的收入、里程碑和現金流。這些因素令人對該公司是否有能力繼續作為一家持續經營的企業至少一自未經審計簡明綜合財務報表發佈之日起計一年。未經審計的簡明合併財務報表不包括這些不確定性的結果可能導致的任何調整。
公司的流動資金需求將在很大程度上取決於未來通過其產品和候選產品的發展而取得的運營成功。可能考慮其他資金來源,包括:(1)其某些技術和候選產品的外部許可權,據此,公司將獲得現金特許權使用費和里程碑;(2)通過股權或債務融資或其他來源籌集額外資本;(3)獲得產品候選監管批准,這將產生收入、里程碑和現金流;(4)減少以下方面的支出一或更多的研究和開發計劃,包括通過停止開發;和/或(5)重組業務,以改變其管理結構。該公司正處於OLPRUVA商業化工作的早期階段,並不但有一個堅實的基礎來預測未來的收益,它的其他收入來源包括不足以維持其目前的活動。因此,本公司有能力繼續作為一家持續經營的企業可能要求它獲得額外的融資,為其全球業務提供資金。
陳述的基礎
本公司根據美國公認會計準則及美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的規章制度編制未經審核的簡明綜合財務報表,並認為該等報表反映所有調整,包括必要的正常經常性項目。
合併
在……上面2023年8月30日,本公司與Zevra的全資子公司Aspen Z Merger Sub,Inc.(“合併子”)與宏碁治療公司(“宏碁”)簽訂了一項協議和合並計劃(“合併協議”),宏碁是一家專注於罕見和危及生命的疾病的治療方法的開發和商業化的製藥公司。在……上面2023年11月17日(截止日期),公司完成了對宏碁的收購。根據合併協議,於完成日期,合併附屬公司與宏碁合併(“合併”),宏碁繼續作為尚存實體及Zevra的全資附屬公司。與此相關,Zevra還通過一系列交易從Nantahala Capital Management,LLC(“NCM”)、其某些關聯公司和某些其他方(統稱為NCM,“South tahala”)購買了宏碁的擔保債務,Zevra同意向宏碁提供高達$的過渡性貸款安排
是S表格註冊聲明的承諾書-3
關於合併,Zevra和Nantahala同時簽訂了一項登記權協議,根據該協議,Zevra同意提交一份關於轉售Zevra可向Nantahala發行的普通股的轉售登記聲明。在……上面2024年2月5日,澤弗拉在S表格上提交了註冊聲明-3(文件不是的。 333-276856)註冊了一組
在……上面2024年4月5日,我們對錶格S上的註冊聲明提交了修正案-3 (文件 不是的。 333-250945)涵蓋在行使與合併相關發行的認購權(註釋L)時可發行的我們普通股股份的發行,並且截至修正案之日仍未行使,該修正案於2010年宣佈生效 2024年4月8日。
進入 2021 自動櫃員機協議
在……上面七月2, 2021,*本公司已訂立股權分派協議("2021 ATM協議”),根據該協議,該公司 可能不時由其全權酌情決定提供和出售其普通股的股份,總髮行價最高可達$
股份回購計劃
在……上面2021年12月20日 本公司已啟動股份回購計劃(“股份回購計劃”),根據該計劃,本公司可回購最多$
B. | 重要會計政策摘要 |
預算的使用
按照美國公認會計原則編制財務報表時,公司需要做出影響未經審計的簡明綜合財務報表和附註中報告的金額的估計和假設。實際結果可能與這些估計不同。
本公司持續評估其估計和假設,包括與收入確認、物業和設備的使用年限、長期資產的可回收性、租賃的遞增借款利率、用於確定基於股票的補償、所得税、投資的公允價值以及衍生產品和認股權證負債的公允價值以及折現和回扣負債的公允價值等有關的估計和假設。本公司根據過往經驗及其認為合理的其他各種假設作出估計,其結果構成對資產及負債賬面值作出判斷的基礎。
投資
公司持有被歸類為可供出售證券的投資證券,公司已根據ASC為其選擇公允價值期權825, 金融工具(“ASC825")。因此,該等證券按公允價值列賬,未實現收益及虧損計入與未經審核簡明及綜合經營報表投資有關的公允價值調整。這些證券主要由美國.國債和計入未經審核簡明綜合資產負債表中按公允價值計算的證券。截至 2024年3月31日,和2023年12月31日,該公司持有總公允價值為美元的證券
可變利息實體
可變利益實體(“VIE”)的主要受益人需要合併VIE的資產和負債。當本公司獲得另一實體的可變權益時,本公司會在關係開始時及發生某些重大事件時評估該實體是否為VIE,以及如果是,本公司是否為VIE的主要受益人,其依據是本公司有權指導VIE的活動,而這些活動對VIE的經濟表現有最重大影響,以及本公司有義務承擔VIE可能對VIE產生重大影響的虧損或收取利益的權利。
為了評估公司是否有權指導VIE的活動,以最大限度地影響VIE的經濟業績,公司考慮了所有事實和情況,包括公司在建立VIE中的角色以及公司持續的權利和責任。評估包括確定對VIE經濟表現影響最大的活動,以及確定哪一方(如果有的話)有權指導這些活動。一般來説,做出影響VIE(董事會管理和代表)的最重要決定的各方被認為有權指導VIE的活動。
為評估本公司是否有義務承擔VIE的損失或有權從VIE獲得可能對VIE產生重大影響的利益,本公司考慮了VIE中被視為可變利益的所有經濟利益。
這種評估需要在確定這些利益總體上是否被認為對VIE具有潛在重要性時做出判斷。自.起2024年3月31日,和2023年12月31日,該公司確認宏碁是該公司在VIE中的唯一權益(注L)。由於Zevra是宏碁所有候選藥物研究、開發和商業化的最終決策者,該公司指導宏碁對其業績影響最大的活動。因此,就會計而言,公司是該VIE的主要受益人。
收入確認
公司按照ASC的規定確認收入 606, 與客户簽訂合同的收入(“ASC”606”),因此,它遵循五-確認收入時的STEP模式:1)確定合同;2)確定履行義務;3)確定交易價格;4)將價格分配給履行義務;和 5)在履行業績義務時確認收入。
許可協議
公司許可協議的條款通常包括 一或以下更多內容:(i)前期費用;(ii)與實現開發、監管或商業目標相關的里程碑付款;和(iii)許可產品淨銷售額的特許使用費。每一筆付款 可能帶來許可收入。
作為這些協議的會計核算的一部分,公司必須制定需要判斷的估計和假設,以確定每項履約義務的基本獨立銷售價格,這決定了交易價格如何在履約義務之間分配。一般來説,獨立銷售價格的估計可能包括市場價格的獨立證據、預測的收入或成本、開發時間表、貼現率和監管成功的概率等估計。該公司評估每一項履約義務,以確定它們是否可以在某個時間點或在一段時間內得到滿足,並衡量向被許可人提供的服務,這些服務將根據相關計劃的進展情況進行定期審查。對估計投入部分作出的任何變動的影響,因此確認的收入或費用,將作為估計數變動入賬。此外,必須評估可變對價(例如,里程碑付款),以確定它是否受到限制,從而被排除在交易價格之外。
預付款項 費用:*如果本公司的知識產權許可被確定有別於安排中確定的其他履行義務,本公司將確認在許可轉讓給被許可人且被許可人能夠使用許可並從中受益時分配給許可的交易價格的收入。對於與其他承諾捆綁在一起的許可證,公司利用判斷來評估合併履行義務的性質,以確定合併履行義務是隨着時間的推移還是在某個時間點得到履行。
里程碑付款:*在包括里程碑付款(可變對價)的每項安排開始時,本公司評估里程碑是否被視為有可能達到,並使用最可能金額法估計交易價格中將包括的金額。如果收入的顯著逆轉很可能會不發生這種情況時,相關的里程碑價值將包含在交易價格中。具有里程碑意義的付款不在公司或被許可人的控制範圍內,如非運營、開發和監管批准,通常是不被認為在收到這些批准之前很有可能實現。在每個報告期結束時,本公司將重新評估其或被許可方控制範圍內的里程碑的實現概率,例如運營發展里程碑和任何相關限制,並在必要時調整其對整體交易價格的估計。任何此類調整都是在累積追趕的基礎上記錄的,這將影響調整期間的協作收入和收益。修訂公司對交易價格的估計可能還導致調整期間的許可收入和收益為負值。
產品收入,淨額
產品銷售的淨收入在客户獲得對公司產品的控制權時按交易價格確認,這種情況發生在某個時間點,通常發生在客户收到產品時。
該公司的淨收入是經摺扣和津貼調整後的總收入,包括估計的現金折扣、按存儲容量使用計費、回扣、退貨、共同支付援助、數據費和批發商服務費。這些調整代表ASC項下的可變考慮因素606並記錄為收入的減少。這些調整由管理層根據現有資料確定為其最佳估計數,並將進行調整,以反映影響這類津貼的因素的已知變化。可變對價的調整是根據與客户的合同條款、歷史趨勢、與客户的溝通和分銷渠道中的庫存重新挖掘水平,以及對產品市場的預期和對競爭產品的預期推出來確定的。
盤存
庫存價值按其可變現淨值記錄。該公司根據一個月確定其其他庫存的成本,其中包括與材料和製造費用相關的金額 第一-In,第一-退出基礎。
“公司”(The Company)可能在預計候選產品將獲得最終監管批准的日期之前擴大規模並進行商業批量生產。投放前庫存的擴大和商業化生產涉及這樣的風險可能不被批准及時上市,或永遠不上市。儘管存在這種風險,該公司可能對以下產品進行縱向擴展並建立發佈前庫存不當公司認為此類行動對於產品發佈機會的商業價值來説是適當的時,獲得最終監管批准。在監管機構批准之前生產的庫存被記錄為研發費用,直到獲得監管機構對產品的批准。臨牀試驗中使用的庫存如果被選擇用於此類用途,也作為研發費用支出。當確定用於臨牀生產活動時,可用於臨牀或商業產品生產的庫存將作為研發成本支出。運送給客户以支持公司患者援助計劃的成品庫存成本在運送發生時計入費用。截至 2024年3月31日,和2023年12月31日,《公司》做到了
擁有符合資本化條件的投放前庫存。
公司在每個報告期內對資本化庫存的可回收性進行評估,並在減值期間將任何過剩和陳舊的庫存減記至其可變現淨值第一確認身份。該等減值費用如有發生,將作為產品銷售成本的一部分在經營報表及全面虧損中入賬。確定庫存成本是否可變現需要管理層使用估計數。如果實際市場狀況不如管理層預期的那樣有利,則會對庫存進行額外減記可能是必需的。此外,該公司的產品在整個製造過程中都受到嚴格的質量控制和監控。如果某些批次或單位的產品不符合質量要求的,本公司將計入產品銷售成本,將任何滯銷庫存減記至其估計的可變現淨值。
外幣
資產和負債按未經審核綜合簡明資產負債表日的有效匯率換算為報告貨幣。權益賬按歷史匯率折算,年內留存收益的變動除外,這是損益表折算過程的結果。收入和費用賬户按期間加權平均匯率折算。與外國子公司淨資產相關的累計換算調整計入隨附的未經審計簡明綜合股東權益表中的累計其他全面收益/虧損。
認股權證
根據對權證具體條款的評估和FASB ASC主題中適用的權威指導,公司將權證作為股權分類或負債分類工具進行會計處理480,區分負債和股權(ASC480)和FASB ASC主題815,衍生品和對衝(ASC815).評估考慮認股權證是否為根據ASC的獨立金融工具 480,符合ASC規定的責任定義480,權證是否符合ASC規定的所有股權分類要求815,包括權證是否與我們自己的股票掛鈎,權證持有人是否可能在公司無法控制的情況下要求“淨現金結算”,以及股權分類的其他條件。這項評估需要使用專業判斷,在權證發行時以及在權證尚未結清的每個季度結束日進行。
對於符合所有股權分類標準的權證,認股權證必須在發行時未經審計的股東虧損簡明綜合報表中作為額外實收資本的組成部分進行記錄。對於這樣做的權證不若認股權證符合所有股權分類標準,則認股權證須於發行當日及其後的每個資產負債表日按其初始公允價值入賬。認股權證估計公允價值的變動在未經審計的簡明綜合經營報表中確認為其他費用淨額中的非現金收益或虧損。權證的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型估計的。
新會計公告不尚未被採納
細分市場報告(主題280):對可報告部門披露的改進
在……裏面二零二三年十一月, FASB發佈了ASU2023-07,細分市場報告(主題280):對可報告部門披露的改進,修改了可報告部門的披露和列報要求。更新中的修訂要求披露定期提供給首席運營決策者(“CODM”)的重大分部費用,幷包括在每個報告的分部損益衡量標準中。修正案還要求按應報告的分部披露所有其他分部項目,並説明其構成。此外,修正案要求披露首席運營總監的頭銜和職位,並解釋首席運營總監如何使用報告的分部損益計量(S)來評估分部業績和決定如何分配資源。此更新在下列日期後開始的年度期間有效2023年12月15日,和以下財政年度內的過渡期2024年12月15日。允許及早領養。該公司目前正在評估這一指導將對其綜合財務報表和附註的列報產生的影響。
所得税(主題740):改進所得税披露
C. | 盤存 |
3月31日, | 十二月三十一日, | |||||||
2024 | 2023 | |||||||
原料 | $ | $ | ||||||
正在進行的工作 | ||||||||
成品 | ||||||||
總庫存 | $ | $ |
D. | 債務義務 |
有擔保的本票
關於合併(注L), 2023年8月30日,本公司與Nantahala簽訂了一份由Zevra支付給Nantahala的有擔保本票,原本金額為美元,
自.起2024年3月31日,和二零二三年十二月三十一日, 該公司有一張未償還的有擔保本票,本金總額如下(以千計):
3月31日, | 十二月三十一日, | |||||||
2024 | 2023 | |||||||
有擔保的本票 | $ | $ | ||||||
未攤銷原始發行溢價 | ||||||||
減去:債務發行成本 | ( | ) | ( | ) | ||||
有擔保期票淨額 | $ | $ |
截至2011年有擔保期票下的未來最低本金付款 2024年3月31日,具體數字如下(以千計):
截至十二月三十一日止的年度: | ||||
2024 | $ | |||
2025 | ||||
2026 | ||||
最低付款總額 | ||||
加:未攤銷債務溢價和債務發行成本 | ||||
有擔保期票淨額 | $ |
信用額度
在……上面2023年1月26日,該公司與富國銀行(作為貸方)簽訂了一項循環保證金賬户協議。公司投資者ts用作貸款的抵押品,公司能夠借入的金額僅限於
定期貸款
作為後續事件,在2024年4月5日(於當日(“定期貸款結算日”),本公司與作為行政代理(“行政代理”)的HCR Stafford Fund II,L.P.、HCR Potomac Fund II,L.P.及Perceptive Credit Holdings IV,LP(統稱為“貸款人”)及Alter Domus(US)LLC訂立信貸協議(“信貸協議”)。
根據信貸協議的條款,貸款人向本公司提供本金總額為#美元的優先擔保貸款。
未償定期貸款的本金額(“未償本金額”)將按等於 3- 月期SOFR 加
信貸協議載有本公司慣常的正面及負面契諾,其中包括要求本公司向貸款人提供若干財務報告、滿足若干最低產品銷售淨額,以及限制本公司在未經同意下招致或擔保額外債務、進行某些交易及進行合併或合併的能力。本公司在信貸協議下的責任可能在發生常規違約事件時加速,包括不支付本金、利息、費用和其他金額、契約違約、破產、重大判決或陳述和擔保的不準確。定期貸款由第一優先權完善了對公司幾乎所有當前和未來資產的留置權和擔保權益。定期貸款的收益將用於為公司及其子公司的某些現有債務提供再融資。公司將使用剩餘的收益支付與債務融資相關的費用和支出,併為OLPRUVA和Arimoclomol的開發和商業化提供資金。
E. | 收入,淨額 |
AZSTARYS許可協議屬於ASC的範圍。606,因為交易代表與客户的合同,在該合同中,參與者以客户/供應商關係運作,並且是不他們平等地面臨根據AZSTARYS許可協議考慮的活動的風險和回報。
該公司得出結論,這些監管里程碑、銷售里程碑和特許權使用費支付都包含與未來事件相關的重大不確定性。因此,這些里程碑和特許權使用費付款在合同開始時受到限制,並受到不包括在交易價格中,因為公司可以。不我的結論是,確認的累計收入很可能會出現重大逆轉。不 圍繞這些里程碑式的薪資發生ents。在每個報告期末,公司通過考慮潛在收入逆轉的可能性和幅度來更新其對里程碑和特許權使用費付款是否受到限制的評估。為 三截至的月份2024年3月31日,和2023, 公司認可美元
產品收入,淨額
Arimoclomol擴大使用計劃
淨收入包括根據在法國的有償擴大獲得同情使用計劃(“France Natu”)銷售用於治療鼻咽癌的阿利莫洛爾的收入。擴大獲得性同情使用計劃是一項讓特定患者獲得藥物的計劃,這是不但已被批准用於商業銷售。僅針對嚴重或罕見適應症的藥物,目前有不是適當的治療被考慮用於擴大獲得同情的使用計劃。此外,要被考慮用於擴大獲得性同情使用計劃,該藥物必須具有已證明的有效性和安全性,並且必須正在進行價格談判或尋求上市批准。
根據ASC606,該公司在履行Arimoclomol擴大准入計劃(“Arimoclomol EAP”)下的履約義務時,通過將承諾的商品或服務的控制權轉移給其客户,確認收入,這一金額反映了公司預期從這些商品或服務交換中獲得的對價。在確定客户何時獲得產品控制權時,公司會考慮某些指標,包括公司目前是否有權從客户那裏獲得付款,所有權和/或重大風險和報酬是否已轉移到客户身上,以及是否已收到客户的承諾。收入確認為扣除銷售扣除後的淨額,包括折扣、回扣、適用的總代理商費用和基於收入的税收。
OLPRUVA產品銷售
在……上面2022年12月27日 FDA批准OLPRUVA(苯丁酸鈉)是一種處方藥,與某些治療(包括改變飲食)一起使用,用於長期管理患有UCD的成人和兒童體重 44英鎊(20Kg)或更大,且身體表面積為1.2m2或更高。等等。2023年11月17日,本公司因合併而收購OLPRUVA(注L)。為了在美國將口服懸浮劑OLPRUVA商業化,該公司正在建立營銷、銷售、醫療、分銷、管理和其他非技術能力,或與第三各方履行這些服務。該公司目前銷售OLPRUVA的分銷商是單一專業藥房提供商。然而,該公司打算建立更多的分銷商,如其他零售藥店和某些醫療中心或醫院。除經銷協議外,該公司還與醫療保健提供者和付款人達成協議,為購買其產品提供政府規定的和/或私下協商的回扣。
對於三截至的月份2024年3月31日,和2023,OLPRUVA的銷售額很低,原因是#年我們專業藥店的發貨量有限Q1 2024.
應收賬款和其他應收款
應收賬款和其他應收賬款包括產品銷售應收賬款、根據AZSTARYS許可協議和Arimoclomol EAP項下的應收賬款以及應付本公司的所得税應收賬款和其他應收賬款。AZSTARYS許可協議下的應收賬款被記錄為應支付給公司的與可報銷相關的金額。第三-產品銷售的派對成本和版税。Arimoclomol EAP項下的應收款按法國國家法記錄產品銷售情況。對這些應收款進行評估,以確定是否應在每個報告日期設立準備金或備抵。自.起3月31日, 2024, 該公司擁有與Arimoclomol BEP相關的應收賬款 $
F. | 承付款和或有事項 |
公司不時捲入正常業務過程中出現的各種法律訴訟。對於某些事情,責任是 不可能的,或者金額無法合理估計,因此,應計有 不已被製作。但對於公司可能產生負債並且能夠合理估計金額的此類事項,公司計入並披露該估計。
與合併相關的股東訴訟
在……上面2023年10月12日,Brodsky&Smith律師事務所聲稱是宏碁的股東Jerry·比維的律師,提起了題為Jerry·比維訴宏碁治療公司等人的訴訟,不是的。 1:23-cv-08995在美國紐約南區地方法院提起訴訟(“訴訟”),指控被告違反了《第一條》 14(A)及20(A)#年《證券交易法》1934通過提交初步合併登記聲明,據稱該聲明省略了該律師聲稱對宏碁要求披露至關重要的某些信息。對 2023年10月30日, 宏碁向SEC提交了一份時間表 DEF14A其中包含有關合並的額外信息,其中提出了該訴訟中指控的披露主張。對 2023年12月8日 傑裏·比維(Jerry Beavee)向法院提交了駁回該訴訟的通知,但沒有偏見。
在……上面2023年10月20日,Long Law,LLC和Acocelli Law,PLLC聲稱擔任凱文·特納的律師,凱文·特納被聲稱是宏碁的股東,他們提起了一項名為凱文·特納訴宏碁治療公司等人的訴訟,不是的。 1:23-cv-01185在美國特拉華州地區法院指控被告違反了第14(A)及20(A)#年《證券交易法》1934以及美國證券交易委員會規則14a-9通過提交最終的委託書,據稱遺漏了這些律師聲稱的某些信息,這對宏碁要求的披露是至關重要的。起訴書祈禱,如果斷言的遺漏是不如果得到充分糾正,特納將尋求禁止宏碁召開股東會議來批准合併,如果合併完成,特納將尋求撤銷合併並尋求賠償。
在……上面2023年10月20日,Long Law,LLC聲稱是宏碁的股東馬修·瓊斯的律師,提起了題為馬修·瓊斯訴宏碁治療公司等人的訴訟,不是的。 1:23-cv-01186在美國特拉華州地區法院指控被告違反了第14(A)及20(A)#年《證券交易法》1934以及美國證券交易委員會規則14a-9通過提交強制代理聲明,據稱該聲明省略了該律師聲稱對宏碁要求披露至關重要的某些信息。投訴祈禱,如果聲稱的遺漏是 不如果交易完成,瓊斯將尋求禁止宏碁召開股東大會以批准合併,如果合併結束,將尋求撤銷合併並尋求賠償。
自.起2024年3月31日,和2023年12月31日,
G. | 股和權證 |
授權,已發行和發行普通股
自.起2024年3月31日,以及2023年12月31日,公司已授權持有普通股
截止日期:2024年3月31日和2023年12月31日,公司已保留授權普通股股份供未來發行,具體如下:
2024年3月31日 | 2023年12月31日 | |||||||
股權激勵計劃下的傑出獎勵 | ||||||||
已發行普通股認股權證 | ||||||||
根據股權激勵計劃未來可能發行的股票 | ||||||||
員工股票購買計劃下未來可能發行的股票 | ||||||||
為未來發行預留的普通股總數 |
普通股活動
下表總結了 三截至的月份2024年3月31日:
普通股股份 | ||||
截至2024年1月1日的餘額 | ||||
作為補償向第三方發行的普通股 | ||||
由於行使股票期權而發行的普通股 | ||||
截至2024年3月31日餘額 |
授權、已發行和已發行優先股
自.起2024年3月31日,和2023年12月31日,該公司擁有
購買普通股的認股權證
該公司已向多個公司發行購買普通股的期權 第三政黨,其中
關於合併(注L),在 二零二三年十一月, 本公司直接向某些投資者發行合共
本公司決定,其未償還認股權證和認沽期權應記錄為負債,並在每個報告期按公允價值列報。認股權證負債的公允價值變動通過未經審計的簡明綜合經營報表記錄,作為與權證和CVR負債相關的公允價值調整。2024年3月31日,和2023年12月31日,與該等認購權和看跌期權相關的負債的公允價值約為 $
H. | 基於股票的薪酬 |
本公司設有以股票為基礎的薪酬計劃(“獎勵股票計劃”),以規管首次公開募股完成前向僱員及董事作出的股票獎勵。
在……裏面2014年11月, 公司董事會(“董事會”),以及 2015年4月, 公司股東批准公司, 2014股權激勵計劃(以下簡稱激勵計劃)“2014 計劃”),該計劃生效, 2015年4月 這個2014 該計劃規定授予股票期權、其他形式的股權補償和績效現金獎勵。在 二零二一年六月, 公司股東批准了經修訂和重述的 2014 股權激勵計劃(A & R 2014 在理事會通過該計劃後, 二零二一年四月, 除其他外, til 2031年1月1日 並取消了根據 2014計劃授予旨在遵守《守則》第節"績效補償"豁免的獎勵 162(m)。普通股的最大股數, 可能根據A & R發佈 2014 計劃是
在.期間三截至的月份3月31日, 2024,
在……裏面二零二一年六月, 公司股東批准了一項員工股票購買計劃(“ESPP”),在董事會通過後, 2021年4月 普通股的最大股數 可能根據ESPP發佈
在……裏面2023年1月,執行局核準 2023就業誘導獎勵計劃( "2023 計劃”)。最初可供發行的普通股最大股數 2023計劃是
在……裏面2023年5月,董事會批准了第九次修訂和重述的非僱員董事薪酬政策(“非僱員董事薪酬政策”)。根據非僱員董事薪酬政策做出的股權薪酬將根據A & R授予 2014 計劃
激勵股票計劃、A & R項下記錄的股票薪酬費用 2014計劃、ESPP和 2023該計劃包含在隨附的未經審計簡明綜合經營報表的以下項目中(以千計):
截至3月31日的三個月, | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
研發 | $ | $ | ||||||
銷售、一般和行政 | ||||||||
基於股票的薪酬總支出 | $ | $ |
曾經有過
I. | 金融工具的公允價值 |
公允價值計量會計準則提供了計量公允價值的框架,並要求披露有關公允價值計量的信息。公允價值定義為於計量日期市場參與者之間按本公司本金或(如無本金,則為特定資產或負債的最有利市場)在有秩序交易中出售資產或轉移負債而收取或支付的價格。
該公司使用一種三—層級公平值架構,以分類及披露所有按經常性基準按公平值計量的資產及負債,以及按非經常性基準按公平值計量的資產及負債。等級制度要求本公司在釐定公平值時使用可觀察輸入數據(如可用),並儘量減少使用不可觀察輸入數據。的 三層級定義如下:
| ● | 水平1—可觀察反映活躍市場中相同資產或負債的報價(未經調整)的投入; |
| ● | 水平2-可觀察對於相同或相似的資產和負債,可在市場上直接或間接觀察到的活躍市場報價以外的投入;以及 |
| ● | 水平3-看不見支持的輸入很少或不是市場數據,這需要公司制定自己的假設。 |
由於某些金融工具的短期性質,包括現金及現金等值物、投資以及應付賬款和應計費用,其公允價值與其各自的公允價值相近。
按公允價值經常性計量的資產和負債
本公司定期按公允價值計量評估其金融資產和負債,以確定在每個報告期對其進行分類的適當水平。這一決定需要做出重大判斷。下表總結了截至以下日期就公允價值計量得出的結論3月31日, 2024,和2019年12月31日,2019年12月31日(以千為單位):
截至2024年3月31日餘額 | 相同資產的活躍市場報價(第1級) | 重要的其他可觀察到的投入(第2級) | 無法觀察到的重要輸入(3級) | |||||||||||||
CVR責任(注L) | $ | $ | $ | |||||||||||||
認股權證負債 | ||||||||||||||||
總負債 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
— | ||||||||||||||||
證券: | ||||||||||||||||
美國國債 | ||||||||||||||||
總資產 | $ | $ | $ | $ |
截至2023年12月31日的餘額 | 相同資產的活躍市場報價(第1級) | 重要的其他可觀察到的投入(第2級) | 無法觀察到的重要輸入(3級) | |||||||||||||
CVR責任(注L) | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
認股權證負債 | ||||||||||||||||
總負債 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
— | ||||||||||||||||
證券: | ||||||||||||||||
美國國債 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
總資產 | $ | $ | $ | $ |
的com蒙股票認購證李能力使用Black-Scholes期權定價模型按公允價值記錄。以下假設用於確定截至2011年使用Black-Scholes期權定價模型估值的擔保負債的公允價值 2024年3月31日,和2023年12月31日:
2024年3月31日 | 2023年12月31日 | |||||||
無風險利率 | % | % | ||||||
波動率 | % | % | ||||||
股息率 | % | % | ||||||
預期期限(年) | ||||||||
加權平均公允價值 |
下表是按公平價值計量的普通股認購證負債的對賬使用級別 3聯合國可觀察輸入(以千計):
截至2023年12月31日的餘額 | $ | |||
公允價值計量變動 | ( | ) | ||
截至2024年3月31日餘額 | $ |
對於三已結束的月份2024年3月31日,和2023,認股權證負債公允價值變動主要由於本公司普通股波動及無風險利率變動所致。
J. | 每股淨虧損 |
在本報告所列的所有期間,公司 不使用 二- 計算每股普通股淨損失的類別方法,即使它發行了普通股以外的證券,合同上賦予持有人蔘與股息和收益的權利,因為這些持有人 不有義務參與損失。的 二—分類法要求在普通股和參與證券之間分配該期間的收益,基於它們各自接收已分配和未分配收益的權利。
在政府的領導下,二-類收益法,對於有淨收入的期間,普通股每股基本淨收入的計算方法是將未分配的淨收入除以該期間已發行普通股的加權平均股數。未分配淨收益的計算方法是從淨收益中減去參與證券根據其股息權本應有權獲得的本期收益部分,如果該期間的所有收益都已分配,並減去宣佈的實際或視為股息。不是*這種對收益的調整是在參與證券的持有者出現淨虧損的期間進行的。不是彌補損失的義務。普通股每股攤薄後淨收益根據《財務報告》計算。二-使用已發行普通股的加權平均股數加上股票期權、認股權證和其他已發行可轉換證券的潛在稀釋效應的分類方法。除了在二在計算普通股每股攤薄收益(虧損)時,本公司分析了庫藏股方法下的股票期權和認股權證以及其他未償還可轉換證券的潛在攤薄效應,假設股票期權、權證和其他未償還可轉換證券在發行期初或發行日期轉換為普通股,如果股票期權、認股權證或其他未償還可轉換證券是在該期間內發行的。該公司報告説,這些方法中稀釋程度較高的(二-類股或庫存股/如折算)為期內普通股的攤薄淨收益(虧損)。
如上所述,在本協議所述的所有期間內,本公司不利用二由於公司處於淨虧損狀態,且參與證券的持有者不是賠償損失的義務。該公司確實分析了按庫存股/IF轉換法計算的普通股每股攤薄淨虧損,並指出所有已發行的股票期權和認股權證在本報告所述期間都是反攤薄的。在列報的所有期間,普通股每股基本淨虧損與普通股稀釋後每股淨虧損相同。
在普通股等值基礎上列示的下列證券不包括在已發行普通股加權平均股數的計算範圍內,因為它們的影響是反稀釋的:
截至3月31日的三個月, | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
股權激勵計劃下的獎勵 | ||||||||
普通股認股權證 | ||||||||
計算髮行在外普通股加權平均股數時不包括的證券總數 |
淨虧損與每股普通股基本和稀釋淨虧損的對賬 三截至的月份三月31, 2024,和2023,如下(以千為單位):
截至3月31日的三個月, | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
每股普通股基本及攤薄淨虧損: | ||||||||
基本淨虧損和攤薄淨虧損 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
已發行普通股、基本股和攤薄股的加權平均數 | ||||||||
普通股每股基本和攤薄淨虧損 | $ | ( | ) | $ | ( | ) |
K. | 租契 |
該公司擁有辦公空間、實驗室設施和各種實驗室設備、傢俱和辦公設備以及租賃權改進的運營和融資租賃。公司在合同開始時確定安排是否為租賃。租賃資產和租賃負債根據開始日租賃期內租賃付款額的現值確認。公司並 不獨立的租賃和非租賃組成部分。租期為 12在開始時的幾個月或更少, 不記錄在未經審計的簡明綜合資產負債表上。該等安排的租賃費用在租期內按直線法確認。公司租賃的剩餘租賃期限少於
生效日期2021年6月1日該公司同意分包佛羅裏達州的辦公空間,其中包括 一世界上最大的城市二 連續套房,根據不可取消的經營租約,到期日期為 2026年2月
租賃開支的組成部分如下(千):
截至3月31日的三個月, | ||||||||
租賃費 | 2024 | 2023 | ||||||
融資租賃成本: | ||||||||
使用權資產攤銷 | $ | $ | ||||||
租賃負債利息 | ||||||||
融資租賃總成本 | ||||||||
經營租賃成本 | ||||||||
短期租賃成本 | ||||||||
可變租賃成本 | ||||||||
減去:轉租收入 | ( | ) | ( | ) | ||||
總租賃成本 | $ | $ |
與租賃有關的補充現金流量信息如下(以千計):
截至3月31日的三個月, | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
為計量租賃負債所包括的金額支付的現金: | ||||||||
融資租賃產生的現金流 | $ | $ | ||||||
來自經營租賃的經營現金流 | ||||||||
短期租賃的經營現金流量 | ||||||||
來自可變租賃成本的經營現金流量 | ||||||||
以租賃負債換取的使用權資產: | ||||||||
融資租賃 | $ | $ | ||||||
經營租約 |
有關租賃的補充資產負債表資料如下(以千計,加權平均剩餘租期及加權平均貼現率除外):
3月31日, | 十二月三十一日, | |||||||
2024 | 2023 | |||||||
融資租賃 | ||||||||
按成本價計算的財產和設備 | $ | $ | ||||||
減:累計折舊和攤銷 | ( | ) | ( | ) | ||||
財產和設備,淨額 | $ | $ | ||||||
其他流動負債 | $ | $ | ||||||
其他長期負債 | ||||||||
融資租賃負債總額 | $ | $ | ||||||
經營租約 | ||||||||
經營性租賃使用權資產 | $ | $ | ||||||
經營租賃使用權資產總額 | $ | $ | ||||||
經營租賃負債的當期部分 | $ | $ | ||||||
經營租賃負債減去流動部分 | ||||||||
經營租賃負債總額 | $ | $ | ||||||
加權平均剩餘租期 | ||||||||
經營租賃(年) | ||||||||
加權平均貼現率 | ||||||||
融資租賃 | % | % | ||||||
經營租約 | % | % |
租賃負債的到期日如下(以千計):
金融 | 運營中 | |||||||
截至十二月三十一日止的年度: | 租契 | 租契 | ||||||
2024年(不包括截至2024年3月31日的三個月) | $ | $ | ||||||
2025 | ||||||||
2026 | ||||||||
2027 | ||||||||
2028 | ||||||||
此後 | ||||||||
租賃付款總額 | ||||||||
減:未來利息支出 | ( | ) | ||||||
租賃負債 | $ | $ |
L. | 合併 |
在……上面2023年8月30日,就與宏碁的合併協議而言,以下交易在交易結束前發生:
● | 過橋貸款- Zevra和宏碁簽訂了過渡貸款協議(“過渡貸款協議”),規定Zevra向宏碁提供貸款(統稱為“過渡貸款”) 本金總額高達美元 |
● | 收購宏碁’定期貸款 - Zevra購買了Nantahala Capital Management,LLC(“Nantahala”)持有的宏碁的某些債務。根據貸款購買 Nantahala、其某些附屬公司和某些其他方(統稱為Nantahala、“Nantahala持有人”)Zevra購買了(i)向宏碁提供的原始高級有擔保定期貸款融資,總額為美元 |
● | 收購宏碁’S敞篷車票據(“馬拉鬆可轉換票據”)-根據與Nantahala持有人的票據購買協議,Zevra購買了馬拉鬆 Nantahala收購的可轉換票據 2023年6月16日。Zevra收購馬拉鬆可轉換票據,以換取發行 |
● | 知識產權許可協議和知識產權終止協議的修改: 作為簽訂合併協議的條件,宏碁和Relief Therapeutics Holding AG(“Relief”) 簽訂了獨家許可協議和終止合作和許可協議的終止協議,日期 2021年3月19日,由宏碁和Relief共同製作。根據獨家許可協議,Relief擁有OLPRUVA在歐盟、列支敦士登、聖馬力諾、梵蒂岡城、挪威、冰島、摩納哥公國、黑山、直布羅陀、瑞士、英國、阿爾巴尼亞、波斯尼亞、科索沃、黑山、塞爾維亞和北馬其頓(地理歐洲)的獨家開發和商業化權。宏碁有權獲得高達 |
與完成合並有關的2023年11月17日,宏基每股普通股轉換為收購權(一)
收購的資產和承擔的負債根據收購日期的公允價值入賬。合併的對價為$
Assets | ||||
現金 | $ | | ||
預付費用 | | |||
其他流動資產 | | |||
庫存 | | |||
物業、廠房和設備 | | |||
其他非流動資產 | | |||
批准的產品-OLPRUVA | | |||
知識產權研究與開發-塞利洛爾 | | |||
收購商譽 | | |||
| ||||
負債 | ||||
應付賬款和應計費用 | $ | | ||
延期的協作資金 | | |||
經營租賃負債 | | |||
| ||||
收購淨資產公允價值 | $ | |
分配給購置的有形資產和無形資產以及承擔的負債的初步公允價值是根據管理層的估計和假設以及管理層彙編的其他信息採用收益法確定的,包括第三-利用慣常的估值程序和技術進行的當事人估值。這些初步公允價值可能會在一- 年測量期。估計公允價值是通過將未來淨現金流量按市場回報率貼現至現值而得出的。所收購的善意是購買價格和相關成本超過所收購業務的有形和可識別無形資產淨值的部分。用於攤銷的無形資產的使用壽命是通過考慮用於衡量無形資產公允價值的預期現金流量期限來確定的,並根據實體特定因素(包括法律、監管、合同、競爭、經濟和其他因素)進行適當調整 可能限制使用壽命。已銷售的產品資產在其估計使用壽命內按直線法攤銷。截至 三月31, 2024,投資政策審查和發展項目, 不已完成或放棄,因此,知識產權和開發無形資產, 不目前正在進行攤銷。
宏碁的經營業績和股東權益變動已納入公司年初的合併財務報表 2023年11月18日。
這個遵循形式合併r操作結果將收購呈現得就好像它發生在 2023年1月1日預計合併的運營結果 不如果收購發生在假設日期的話,這些結果必然代表公司的綜合經營業績,也不一定表明公司未來的綜合經營業績。公司預計將宏碁整合到公司中實現一定的好處,併產生一定的收益 一—時間成本。操作的預計合併結果 不反映這些利益或成本。
截至三個月 2023年3月31日 | |||||
預計收入 | $ | ||||
預計淨虧損 | ( | ) |
|
宏碁認股權證的取消
在……上面2023年11月22日 該公司總共售出了
或有對價
或有代價負債指我們因合併而產生的與CVR有關的負債。或有對價被分類為水平3在公允價值等級中。公允價值是基於蒙特卡洛模擬或基於時間表的方法計量的,具體取決於盈利實現目標,利用對未來業績的預測。重要輸入包括波動性和預計財務信息,包括代表市場參與者對與商定的監管里程碑相關的預期現金支付的看法的預測,基於技術成功的可能性、化合物潛在里程碑事件的時間以及估計的貼現率。
f滾動桌提供與CVR或有對價負債相關的年初和期末餘額對賬(以千美元計):
2023年12月31日的餘額 | $ | | ||
在收益中確認的公允價值變動 | ||||
2024年3月31日的餘額 | $ |
對於三截至的月份三月31, 2024,《公司記錄》a $
M. | 商譽與無形資產 |
該公司的商譽餘額為美元,
自.起2024年3月31日,和二零二三年十二月三十一日, 不可攤銷無形資產包括 $
對於需要攤銷的無形資產,估計ted攤銷費用 五2004年12月26日以後的財政年度 3月31日, 2024,預計為$
N. | 後續事件 |
該公司評估了之後發生的事件和交易 三月31, 2024,一直到現在2024年5月9日所附未經審計簡明合併財務報表的出具日期。於此期間,除訂立信貸協議及償還保證金賬户及南大原票據(如附註D所披露)外,尚有不是未經審計的簡明合併財務報表中沒有任何後續事件需要在隨附的未經審計簡明合併財務報表中予以確認,也沒有任何其他未確認後續事件需要披露。
第二項。 |
管理層的討論財務狀況表和經營業績表的測算分析 |
你應該閲讀以下對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析,以及我們的未經審計的簡明綜合財務報表和相關的附註,包括在本 Form 10-Q季度報告。本討論和分析中包含的一些信息或在本 Form 10-Q季度報告包括有關我們業務和相關融資的計劃和戰略的信息,包括涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於許多因素,包括第二部分第1A項所列因素。本季報的10-Q表格及 第I部,第1A項。“風險因素”在我們於2024年4月1日提交給美國證券交易委員會的截至2023年12月31日的10-K表格年度報告中,我們的實際結果可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果存在實質性差異。
概述
我們是一家罕見的疾病公司,將科學、數據和患者需求結合在一起,為治療選擇有限或沒有治療選擇的疾病創造變革性療法。我們的使命是為患有罕見疾病的人帶來改變生活的療法。憑藉獨特的、數據驅動的開發和商業化戰略,我們正在克服複雜的藥物開發挑戰,為罕見疾病社區提供新的治療方法。我們擁有多樣化的產品和候選產品組合,其中包括臨牀前開發計劃、臨牀階段流水線和商業階段資產。我們的團隊擁有專業的專業知識和成功的記錄,通過一種平衡科學和數據與患者需求的方法,推動了面臨複雜臨牀和監管挑戰的前景看好的療法。
在2021年3月美國批准AZSTARYS®(下文進一步描述)之後,我們進行了一項戰略進程,以評估如何利用和潛在地增強公司的現有能力,同時也考慮在哪裏投資於我們的管道,以產生長期的股東價值。憑藉藥物開發成功的成功記錄,該公司決定將其專業知識集中在罕見疾病適應症上,並通過構建和直接商業化候選產品來尋求創造價值的機會,而不是通過構建和直接商業化候選產品來取代外部許可模式。我們正在通過建立一種以患者為中心的文化來執行這一平衡的方法,這種文化是由我們致力於開發和提供治療方法來推動的,以滿足罕見疾病社區內無數未得到滿足的需求。
作為我們為罕見疾病社區服務的承諾的一部分,2023年2月,我們更名為Zevra治療公司。我們的名字Zevra是希臘語中斑馬的意思,這是國際公認的罕見疾病的象徵。這個名字反映了我們的高度關注和致力於開發變革性的、以患者為中心的療法,用於治療可供選擇的有限或沒有治療選擇的罕見疾病,或治療有重大未滿足需求的領域。
2022年5月,我們收購了Orphazyme A/S與Arimoclomol相關的所有資產和業務,以現金支付1,280萬美元清償了Orphazyme欠債權人的所有實際未償債務,並同意承擔與Orphazyme在法國擴大准入計劃(“Arimoclomol EAP”)產生的收入相關的估計準備金負債520萬美元。
2023年11月17日,Zevra完成了對宏碁的收購。根據合併協議,宏碁將繼續作為Zevra的全資子公司。此次合併包括收購用於口服混懸劑的OLPRUVA®(苯丁酸鈉),該公司於2022年12月27日獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的批准,用於治療尿素循環障礙(UCDs)。宏碁還擁有一系列候選研究產品,包括用於治療III型膠原(COL3A1)突變患者的血管埃勒斯-丹洛斯綜合徵(VEDS)的塞利洛爾。於合併生效時間(“生效時間”),宏碁於緊接生效時間前發行及發行的每股普通股面值0.0001美元(不包括註銷股份及已行使其評價權的持有人所持有的任何股份)已轉換為以下權利:(I)0.1210股Zevra普通股已繳足及不可評估的股份,每股面值0.0001美元,及(Ii)由Zevra發行的一項不可轉讓或有價值權(“CVR”),這代表有權在宏碁的OLPRUVA和塞利洛爾產品在特定時間段內實現某些商業和監管里程碑(如果有的話)後,獲得一筆或多筆或有付款,最高可達7600萬美元。根據涉及宏碁早期項目Acer-2820(Emetine)的里程碑的CVR,某些額外的現金支付也是可能的。
為了完成我們的使命,我們正在尋求通過內部發展和我們的業務發展活動進一步擴大我們的渠道,以合作、合作,並可能獲得更多資產。我們打算瞄準的資產將使我們能夠利用我們為降低風險和提高成功機率而建立的專業知識和基礎設施。此外,我們可以考慮神經學和神經退行性疾病、精神障礙和其他罕見疾病的外部機會,以及相鄰或相關的治療類別。如果我們成功,擴大我們的渠道可能會增加我們的價值主張,並有可能為股東創造增量長期價值。
我們經常性的運營虧損和來自運營的負現金流使人們對我們作為一家持續經營的企業繼續下去的能力產生了極大的懷疑。公司能否繼續作為一個持續經營的企業運營取決於其從批准的產品中創造收入或獲得產品候選監管批准的能力,這將產生足夠支持持續運營和財務契約滿意度的收入、里程碑和現金流。我們還處於OLPRUVA的商業化努力的早期階段,還沒有預測未來收益的堅實基礎,我們的其他收入來源不足以維持我們目前的活動。因此,我們繼續經營下去的能力可能需要我們獲得額外的資金來為我們的運營提供資金。認為我們無法繼續作為一家持續經營的企業,可能會使我們更難為繼續運營獲得資金,並可能導致投資者、供應商和員工失去信心。我們可能無法以可接受的條款獲得足夠的額外融資,或者根本不能。就我們通過出售股權或債務籌集額外資本的程度而言,這些證券的條款可能會限制我們的運營能力。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排來籌集額外資金,我們可能會被要求放棄寶貴的權利。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金,我們可能會被迫推遲、減少或完全停止我們的研發計劃或未來的商業化努力。
我們的候選產品和批准的產品
我們通過內部開發和通過收購進行的戰略投資相結合,建立了多樣化的產品組合和候選產品。例如,我們使用了我們專有的配基激活技術(“LAT”)平臺來開發獲得批准的產品(例如AZSTARYS)和臨牀開發候選產品(KP1077IH和KP1077N)。通過我們的業務開發努力,我們增加了一種商用產品(OLPRUVA)和臨牀開發候選產品(阿利莫洛爾、塞利洛爾)。此外,我們還擁有各種候選產品和化合物,這些產品和化合物是早期、臨牀前和臨牀階段的,旨在治療各種罕見疾病和其他適應症。
下表彙總了目前活躍的商業產品和開發資產:
活躍的Zevra商業投資和開發資產
母藥 |
指示 |
產品/候選產品 |
發展 狀態 |
下一個里程碑(S) |
苯丁酸鈉 |
尿素循環 精神障礙(UCD) |
OLPRUVA |
FDA批准 |
跟蹤商業 進展 |
阿利莫洛莫 |
尼曼皮克 症c型 (NPC) |
阿利莫洛莫 |
等待fda 回顧 |
PDUFA目標日期 2024年9月21日 |
塞利洛爾 |
血管埃勒斯 丹洛斯綜合徵 (VEDS) |
塞利洛爾 |
臨牀—I/II期 |
第三階段正在進行 |
哌醋塞地甲酯 |
特發 嗜睡症(IH) |
KP1077IH |
臨牀—II期 |
評價潛在 3期試驗 |
哌醋塞地甲酯 |
發作性睡病 |
KP1077N |
臨牀—I/II期 |
評價潛在 3期試驗 |
哌醋塞地甲酯 和右旋哌甲酯 |
注意缺陷 和多動症 多動症(ADHD) |
AZSTARYS |
FDA批准, 合作伙伴 |
收取版税, 里程碑 |
這些預期的里程碑是基於我們目前掌握的信息。我們目前的計劃和預期受到許多不確定因素、風險和其他重要因素的影響,這些因素可能會對我們的計劃產生重大影響,包括並非我們完全可以控制的風險。見第一部分,第1A項。我們於2024年4月1日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告中的“風險因素”,經第二部分第1A項更新。本季度報告10-Q表格中的“風險因素”。
OLPRUVA
OLPRUVA(苯丁酸鈉)口服混懸劑在美國被批准作為醫療標準的輔助治療,其中包括飲食管理,用於慢性治療涉及氨基甲酰磷酸合成酶(CPS)、鳥氨酸轉氨甲基酶(OTC)、鳥氨酸琥珀酸合成酶(AS)缺陷的UCDS。OLPRUVA是一種專利的新型苯丁酸鈉粉末配方,包裝在預先測量的單劑量封套中,顯示出與現有苯丁酸鈉粉末的生物等效性,但具有pH敏感型聚合物塗層,旨在將塗層在製備後最長五分鐘的溶解降至最低。
UCDS是一組罕見的遺傳性疾病,如果氨水平得不到控制,會導致有害的氨在血液中積聚,可能導致大腦損傷和神經認知障礙。隨着時間的推移,氨的任何增加都是嚴重的。因此,重要的是要堅持任何飲食蛋白質限制,並有替代藥物選擇,以幫助控制氨水平。在美國,大約每100,000人中就有1人患有UCD,估計有800名患者正在積極接受治療。雖然目前已批准用於治療UCD的療法,特別是由安進公司(前地平線治療公司)銷售的Ravicti®和由Medunik USA銷售的PHEBURANE®,但這一羣體的患者的需求仍未得到滿足。OLPRUVA通過消除適口性問題提供了比其他UCD治療方法更好的好處,通過其單劑量信封提供了更好的便攜性,並且它的劑量根據患者的體重進行了個性化。
為了在美國將口服緩釋劑OLPRUVA商業化,我們正在建立營銷、銷售、醫療、分銷、管理和其他非技術能力,或與第三方安排執行這些服務。在截至2023年12月31日的季度內,我們開始從在美國銷售OLPRUVA產生收入。有關合並的更多信息,請參閲本季度報告中其他部分包括的未經審計的合併簡明財務報表的L説明。此外,Zevra還與救濟治療公司建立了合作伙伴關係,如果獲得批准,後者有權在歐盟多個國家將OLPRUVA商業化。此外,Zevra還支付美國淨銷售額的10%的特許權使用費,外加支付給救濟治療公司的里程碑。
2024年第一季度,我們在美國啟動了OLPRUVA的全面商業化啟動。我們最初的努力集中在全美約40個卓越的代謝治療中心,這是我們戰略的第一部分,目的是讓醫生認識到OLPRUVA可以為UCD患者帶來的差異化。*在推出後的三個月裏,我們的團隊已經能夠與90%以上的客户接觸。我們看到報銷範圍有了顯著的增長,從購買時約佔美國覆蓋壽命的55%,到現在的約75%。
OLPRUVA摘要:
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OLPRUVA在美國可用於UCD的治療。OLPRUVA是一種輔助治療方法,用於長期治療因CPS、OTC或AS缺乏而患有UCD的體重20公斤或以上的成人和兒童。 |
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● |
OLPRUVA與目前可用的苯丁酸酯形式不同。OLPRUVA的配方是為了改善口感,同時為患者提供便攜和離散的預先測量的劑量。 |
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● |
Zevra已經組建了一個團隊來支持OLPRUVA和其他未來的商業產品。我們已經建立了一支高效的商業團隊,旨在在我們正在追求的罕見疾病適應症範圍內為患者和處方者提供全面服務。 |
阿利莫洛莫
Arimoclomol是我們正在開發的產品候選,用於治療Niemann-Pick病C型(NPC),這是一種極其罕見的神經退行性溶酶體儲存障礙(LSD)。阿利莫洛爾是一種口服給藥的第一類研究候選產品,已被FDA授予治療鼻咽癌的孤兒藥物指定、快速通道指定、突破性治療指定和罕見兒科疾病指定,並被歐盟委員會授予治療鼻咽癌的孤兒藥物指定。Arimoclomol新藥申請(NDA)於2023年12月21日提交給FDA,目前正在接受FDA的審查。FDA已將PDUFA日期定為2024年9月21日。我們相信,如果FDA批准,Arimoclomol將有資格獲得可轉讓的罕見兒科疾病優先審查憑證(PRV)。
作為一種迷幻藥,NPC的特徵是身體無法將膽固醇和脂質運輸到細胞內。鼻咽癌的症狀包括行動能力、認知、言語和吞嚥的進行性損害,通常最終導致過早死亡。據估計,鼻咽癌的發病率為每10萬至13萬活產中就有一例。我們估計,在美國和歐洲大約有1800名鼻咽癌患者,其中大約300人在美國被診斷出來。然而,診斷挑戰可能會影響潛在患者的數量,我們相信可用的治療方案可以提高人們對這種疾病的認識,並幫助更準確地識別患者。人們迫切需要治療鼻咽癌的有效療法,為此,美國、法國、德國和其他歐盟成員國的鼻咽癌患者目前正根據各種擴大准入計劃(EAP)向其提供阿利莫洛爾。
2020年9月16日,Arimoclomol計劃的前發起人Orphazyme向FDA提交了一份NDA,尋求批准Arimoclomol用於治療鼻咽癌。2021年6月,FDA發佈了一份完整的回覆信(CRL),這意味着它已確定不能批准目前形式的NDA。
Zevra於2022年5月收購了Orphazyme A/S(Orphazyme)的資產,並接管了Arimoclomol的責任,包括編制和重新提交NDA,旨在迴應FDA在CRL中發現的具體缺陷,以及在FDA和Orphazyme隨後的會議上的反饋。自那時以來,我們一直勤奮地工作,以確定阿莫氯莫爾用於預期用途的安全性和有效性的有意義的證據,以及自CRL以來產生的大量數據,包括最近完成的為期四年的開放標籤安全試驗,其中期分析已在第19屆世界會議上提交研討會TM2023年2月。在完成2/3期臨牀試驗的隨機雙盲部分後,接受安慰劑和阿莫氯莫爾治療的患者都可以選擇繼續進行為期四年(48個月)的開放標籤延長試驗(“OLE”),這是研究的第二階段,在他們目前的治療標準之外提供阿利莫洛爾治療。我們認為,基於長達四年的連續治療,這項分析的結果表明,阿利莫洛爾可能會減少鼻咽癌的長期進展。
在準備Arimoclomol NDA重新提交的過程中,我們於2023年8月完成了與FDA的一次會議,收到了反饋,並最終確定了NDA提交。2023年12月,阿利莫洛爾的最新NDA包被重新提交給FDA。Zevra相信它已經解決了FDA之前在2021年CRL中提出的問題。Zevra進行了更多的研究,以支持Arimoclomol的潛在作用機制。此外,重新提交的新數據包括來自多項非臨牀研究、自然歷史比較、美國和歐盟正在進行的早期訪問計劃產生的真實世界數據以及2/3期臨牀試驗四年開放標籤延長(NCT02612129)的支持性證據。
2024年1月,FDA確認已收到重新提交的藥物,並根據《處方藥使用費法案》(PDUFA),將阿莫氯莫爾非專利藥品的重新提交視為II類完全應答,自重新提交之日起有6個月的審查期。2024年3月4日,我們宣佈FDA延長了阿莫氯莫爾非專利藥品的審查期,並將新的PDUFA日期定為2024年9月21日。FDA還重申了它打算在預定的諮詢委員會會議上提交重新提交供討論的意圖。
2024年4月,該公司提交了來自擴大准入計劃(BEP:NCT 04316637)的新的長期、現實世界數據,用於治療NPC 遺傳性代謝疾病協會. 該研究表明,接受阿莫克羅莫治療的成年人,包括使用和未使用麥格司他的成年人,通常病程穩定,在兩年的治療和隨訪中,疾病進展出現具有臨牀意義的減緩,並且安全性特徵與2/3期研究中觀察到的一致,該研究沒有發現新的安全性不良事件。
Zevra擁有arimoclomol的全球權利。我們正在評估在美國以外尋求監管批准和商業化的可能性。
Arimoclomol摘要:
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目前,美國還沒有批准治療鼻咽癌的方法。目前美國還沒有批准用於治療鼻咽癌潛在疾病的產品,我們相信,如果獲得批准,阿利莫洛爾可以被認為是美國患者的基礎療法。 |
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旨在解決疾病進展問題。阿利莫洛爾旨在通過減緩疾病本身的進展來解決鼻咽癌的症狀,而不僅僅是一種對症治療。Arimoclomol在鼻咽癌的2/3期試驗數據顯示,疾病進展較慢,而2/3期試驗4年OLE的長期數據表明,與歷史對照相比,結果有所改善。 |
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作為一種口腔治療,易於靈活地給藥。阿利莫洛爾是一種口服膠囊,可以整體吞嚥,可以打開,可以與食物或液體混合,也可以通過餵養管輸送。 |
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豐富的臨牀經驗和良好的安全性數據。在各種臨牀試驗和我們的擴大准入計劃中,600多名患者接受了治療,尚未有重大安全發現的報道。 |
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有利的監管指定。阿利莫洛爾已被授予治療鼻咽癌的孤兒藥物指定、快速通道指定和突破治療指定。如果被批准用於治療鼻咽癌,我們相信阿利莫洛爾將有資格獲得兒科罕見疾病優先審查憑證(“PRV”)。 |
塞利洛爾
與宏碁的合併包括收購塞利洛爾。我們正在推進塞利洛爾作為治療VEDS的候選研究產品,這些患者確診為III型膠原(COL3A1)突變。塞利洛爾是一種選擇性腎上腺素能調節劑(SAM),如果我們在美國獲得第一個塞利洛爾的批准,我們相信它將被認為是美國的一種新的化學實體(NCE)。塞利洛爾目前在歐盟被批准用於治療高血壓和心絞痛。
埃勒斯-丹洛斯綜合徵是一種遺傳性疾病,由負責膠原蛋白的結構、生產或加工的基因突變引起。膠原蛋白是人體結締組織的重要組成部分,或與膠原蛋白相互作用的蛋白質。VEDS導致血管異常脆弱,可能導致動脈瘤、稱為動靜脈瘻的血管之間異常連接、動脈夾層和自發性血管破裂,所有這些都可能危及生命。胃腸道和子宮的脆性或破裂也常見於VEDS患者。在VEDS患者中,自發性動脈破裂的發生率在生命的第三或第四個十年達到高峯,但可能發生得更早,是vEDS患者猝死的最常見原因。大約25%的患者在20歲之前發生動脈破裂或夾層事件,但到40歲時,這一比例增加到約90%。在美國,VEDS患者的存活年齡中值為51歲,動脈破裂是猝死的最常見原因。與妊娠相關的併發症也會發生在患有VEDS的女性身上,包括動脈夾層或破裂、子宮破裂、出血、胎膜早破、撕裂以及手術中和手術後的併發症。據估計,VEDS的發病率為每50,000到200,000人中就有一例。美國約有7,500名確診患者。
目前,世界上還沒有批准的治療VEDS的方法。然而,標籤外開出的塞利洛爾已經成為一些歐洲和非洲國家VEDS的標準護理療法。對VEDS的醫療幹預側重於手術、對症治療、遺傳諮詢和預防措施,如避免劇烈的體力活動、潛水和劇烈運動。VEDS患者的動脈、消化或子宮併發症通常需要立即住院,在重症監護病房觀察,有時還需要手術。患有VEDS的孕婦被認為是有風險的,並得到特別護理。雖然VEDS患者被鼓勵採取措施將動脈破裂或夾層的可能性降至最低,但沒有藥物選擇來降低此類事件的可能性,因此,目前對VEDS的治療側重於動脈破裂或夾層的修復。因此,在確診後,患者必須採取“觀察和等待”的方法。不幸的是,這些動脈事件中的許多都有很高的死亡率,因此,降低事件發生率的藥物幹預將具有臨牀意義。
塞利洛爾在美國尚未被批准用於任何適應症。在過去,用於治療高血壓的塞利洛爾的NDA於1987年6月由羅勒(後來被安萬特製藥公司收購)提交給FDA,但後來在FDA完成審查之前被撤回,因此從未獲得批准。我們已經從安萬特獲得了在北美和南美的獨家權利,可以參考向英國藥品和保健品監管機構(MHRA)提交併獲得批准的營銷授權申請檔案中包含的塞利洛爾數據。此外,我們的全資子公司宏碁治療有限公司(“宏碁”)已獲得BBEST第三階段臨牀試驗數據的全球獨家使用權,該試驗由L的公共援助巴黎醫院(“AP-HP”)贊助。
塞利洛爾於2015年獲得FDA指定的治療VEDS的孤兒藥物。2018年10月,宏基根據BBEST試驗獲得的數據向FDA提交了新的塞利洛爾NDA,隨後於2018年10月被FDA接受,具有優先審查地位。在FDA審查後,宏碁收到了FDA的CRL,聲明有必要進行一項充分和良好控制的試驗,以確定塞利洛爾是否降低了VEDS患者臨牀事件的風險。隨後,宏碁對FDA的決定提出上訴,雖然FDA駁回了上訴,但它描述了獲得批准的可能途徑。在2021年5月與FDA舉行的B型會議上,宏碁討論了在美國進行一項針對慢性前列腺癌患者的前瞻性、隨機、雙盲、安慰劑對照、分散臨牀試驗。COL3A1陽性的VvEDS,並就研究的各種擬議設計特徵徵求FDA的意見。
根據FDA在B型會議期間的反饋,我們採用了分散(虛擬)基於事件的臨牀試驗設計,並使用了一個獨立的集中裁決委員會,該委員會以與疾病結局相關的臨牀事件為主要終點。2022年4月,FDA批准塞利洛爾突破性療法(BTD)在美國用於COL3A1陽性VEDS患者的治療。
2022年7月,宏碁啟動了一項基於2021年5月與FDA舉行的B型會議的討論而設計的第三階段長期事件驅動臨牀試驗,也被稱為DISCOVER試驗。DISCOVER試驗計劃招募150名VEDS患者,其中100名患者接受塞利洛爾治療,50名患者接受安慰劑治療。我們已經完成了對治療VEDS的塞利洛爾計劃的初步評估,最近我們重新開始了正在進行的3期試驗的招募。我們相信塞利洛爾可以解決重大的未得到滿足的需求,因為目前美國還沒有批准的治療VEDS的方法。
塞利洛爾總結:
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目前,美國還沒有批准用於VEDS的治療方法。目前,美國還沒有批准VEDS的非藥物治療方法,我們相信,如果獲得批准,塞利洛爾可能是美國VEDS治療的一項重大創新,目前的治療選擇主要集中在手術幹預上。 |
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獨特的藥理特徵。VEDS患者的作用機制被認為是通過血管擴張和平滑肌鬆弛,其效果是減少動脈壁膠原纖維的機械應力,從而潛在地減少血管破裂的發生率。 |
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在歐盟的有效性證據和來自多個試驗的豐富臨牀經驗。塞利洛爾已成為幾個歐洲國家VEDS患者的主要治療方法。BBEST臨牀試驗數據顯示,在COLA3A1+亞羣中觀察到的動脈事件風險降低了76%,法國的一項長期觀察性研究提供了更多數據。 |
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監管部門的名稱。用於VEDS的塞利洛爾將被認為是美國的NCE藥物,並已被授予孤兒藥物稱號和突破療法稱號。 |
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實心 專利保護到2038年。塞利洛爾通常受到將於2038年到期的美國專利的保護,這些專利將在利用所有適當的專利期限調整但排除可能的期限延長後到期。 |
KP1077
KP1077正在開發中,用於治療IH和發作性睡病。IH是一種罕見的神經睡眠障礙,在美國大約有37,000名患者。IH的主要特徵是白天過度睏倦,特徵是白天進入睡眠狀態,或者即使夜間睡眠充足或延長,也會抑制住對睡眠的需求。此外,IH患者極難醒來,也就是我們所知的“睡眠惰性”,患有嚴重和衰弱的腦霧,可能會無意或在不適當的時間入睡,也稱為發作性睡病。這些症狀往往會進一步導致報告的記憶問題、難以保持注意力和抑鬱。
目前只有一種被批准用於治療IH的產品,XYWAV®,由Jazz製藥公司開發。第二種產品,WAKIX®,由Harmony生物科學公司開發,最初被批准用於治療成年發作性睡病患者的EDS或猝倒,但在2023年10月,Harmony宣佈,在其與IH患者進行的第三階段試驗中,比較WAKIX和安慰劑時,EDS的結果差異沒有達到統計學意義。處方還使用發作性睡病藥物和各種興奮劑產品來治療IH症狀,使用哌甲酸甲酯,這是一種興奮劑,已被DEA列為附表II受控物質是治療IH最常用的興奮劑之一。雖然這些藥物中的每一種都可以幫助解決某些IH症狀,但也存在潛在的缺點,包括服藥不便、嚴重的不良事件,如血壓和心率升高,以及顯著的藥物間相互作用(DDIS),包括用於管理避孕和抑鬱的藥物。此外,患者表示,他們目前的藥物效果很差。
發作性睡病是一種罕見的、慢性的、令人衰弱的睡眠-覺醒狀態不穩定的神經系統疾病,影響多達20萬美國人,主要特徵是EDS和猝倒(一個人醒着時肌肉張力突然喪失)以及其他快速眼球運動障礙(REM)的表現,即睡眠失調,侵入到清醒狀態。在大多數患者中,發作性睡病是由於大腦中一種支持睡眠-覺醒狀態穩定的神經肽--下丘腦素的喪失引起的。典型的症狀出現在青春期或青年時期,但可能需要長達十年的時間才能得到正確的診斷。雖然有幾種已獲批准的治療發作性睡病的藥物,但我們相信,基於我們的專利藥物d-甲基哌醋(d-mph)的前藥哌醋甲酯(SDX)的治療方案可能是有益的,它具有優越的暴露/持續時間特徵和較低的濫用潛力。
我們在2021年第四季度報告了SDX第一階段概念驗證研究的主要數據,並在2022年第一季度報告了SDX第一階段概念驗證研究的最終數據。這項概念驗證研究是一項劑量遞增研究,旨在評估有高劑量刺激劑使用史的受試者口服單劑量SDX的藥代動力學、藥效刺激效應和安全性。在試驗中,觀察到240毫克和360毫克的SDX劑量耐受性良好,併產生d-mph暴露,似乎隨着劑量的增加而成比例增加。平均d-mph血藥濃度在給藥後逐漸升高,在給藥後8-12小時達到一個較寬的峯值,之後略有下降。研究參與者報告了增加的覺醒、警覺、高度警覺和失眠效應,我們認為這表明SDX產生了有針對性的藥效學效應,有可能進一步造福IH和其他睡眠障礙患者。2022年11月,我們宣佈FDA已批准SDX治療IH的孤兒藥物名稱。
2022年1月,我們宣佈已選擇用於治療IH和發作性睡病的KP1077作為我們的領先臨牀開發候選藥物。KP1077使用我們的d-mph前藥SDX作為其原料藥。在2022年第一季度,我們啟動了一項第一階段臨牀試驗,將SDX的心血管安全性與利他林®(一種常用的中樞神經系統興奮劑)的速釋和長效製劑進行比較。2022年9月,我們宣佈了我們的探索性第一階段臨牀試驗的TOPLINE數據,該數據顯示,與速釋和長效利他林相比,高劑量SDX製劑具有安全和良好耐受性的潛力,同時避免了更大的心血管安全風險。
基於這些數據,2022年12月,我們宣佈啟動一項雙盲、安慰劑對照、隨機停藥、劑量優化的多中心第二階段臨牀試驗,評估KP1077治療IH的有效性和安全性。該試驗於2024年3月結束,並提供了關於最佳劑量和劑量方案的有意義的信息,為第三階段試驗設計提供了信息。
我們已經在美國的30多箇中心招募了48名成年IH患者。試驗的第一部分包括為期五週的開放標籤滴定階段,在此期間,患者被優化為四種劑量的SDX之一(每天80、160、240或320毫克)。試驗的第二部分包括為期兩週的隨機、雙盲、停藥階段,在此期間,三分之二的試驗參與者將繼續接受他們的優化劑量,而其餘三分之一的參與者將接受安慰劑。參與者被進一步分配到兩個平均分配的隊列中。第一組在睡前接受一次每日劑量,第二組在醒來後不久接受每日劑量的一半,睡前接受每日劑量的一半。
在所有研究的終點觀察到有臨牀意義的改善。該試驗沒有統計學意義,這也不是主要的終點。睡眠惰性和腦霧的探索性終點表現與預期一致,在與其他各種終點進行比較時也是穩定的。接受KP1077治療的患者在每天一次和一天兩次服藥後的症狀改善情況相似。
在第二階段試驗中,觀察到KP1077在所有劑量水平和兩種劑量方案下都具有良好的耐受性,不良反應是典型的興奮劑,且嚴重程度大多較輕。這些結果與使用哌醋舍地酯(SDX)的第一階段試驗的數據一致,該數據表明,儘管與目前在標籤外用於治療IH的即刻和長效哌甲酸甲酯產品相比,總體暴露水平更高,但沒有更大的心血管安全風險。該試驗於2024年3月結束,提供了關於最佳劑量和劑量方案的有意義的信息,為第三階段試驗設計提供了參考。
在2023年第二季度,我們在健康志願者中啟動了一項第一階段臨牀試驗,以評估建議的劑量方案對發作性睡病的適應症。這項研究於2023年9月完成。通過利用IH項目的數據,Zevra正在評估啟動發作性睡病第三階段試驗的可能性。
根據AZSTARYS許可協議的條款,KP1077在以Commave為受益人的概念驗證研究完成後享有第一次談判權,但根據該協議,KP1077目前未獲得Commave的許可。
KP1077摘要:
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給藥靈活性。設計為每天一次或兩次劑量,旨在解決與IH相關的兩個主要問題:(I)夜間劑量將解決睡眠惰性問題,(Ii)早晨劑量將解決白天腦霧問題。 |
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沒有藥物對藥物的相互作用。在臨牀藥物相互作用研究中,我們沒有觀察到藥物對藥物的相互作用。 |
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作為附表四管制物質可能減少濫用的可能性。所有其他以哌醋甲酯為基礎的產品已被指定為附表II受控物質,這表明對此類產品的處方和使用進行了更嚴格的控制。KP1077基於SDX,後者已被指定為附表IV受控物質。 |
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目前沒有批准的仿製藥等效產品。KP1077含有SDX,這是我們的專利前藥d-甲基哌酸酯,也被美國醫學協會(USAN)的美國採用名稱委員會(USAN)稱為新的化學名稱Serdex甲基哌酸酯,這意味着在大多數州可能沒有KP1077的仿製藥等效產品,這使得藥房可能很難進行藥物等效替代。 |
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孤兒藥物名稱。由於IH患者人數較少,FDA已批准KP1077孤兒藥物指定用於治療IH。我們認為KP1077可能有可能有資格獲得快速和突破性的治療指定,這可能會為開發計劃提供各種監管好處。 |
AZSTARYS(合作產品)
AZSTARYS含有地塞米松(d-MPH)和我們的前藥醋酸地塞甲酯(SDX)。2021年3月2日,FDA批准AZSTARYS作為每天一次的治療注意力缺陷多動障礙(ADHD)的藥物,適用於6歲及以上的患者。根據我們2019年9月與Gurnet Point Capital,L.P.的附屬公司Commave Treateutics SA(前身為Boston Pharmtics S.A.)簽訂的合作與許可協議或AZSTARYS許可協議,AZSTARYS目前正在美國市場營銷。根據AZSTARYS許可協議,我們向Commave授予獨家全球許可,允許其開發、製造和商業化AZSTARYS和我們任何包含SDX的候選產品,用於治療ADHD或任何其他中樞神經系統(CNS)疾病。
Commave已委託Gurnet Point Capital,L.P.的另一家附屬公司Cloomy,Inc.(以下簡稱Creum)領導AZSTARYS在美國的所有商業化活動。Creum於2021年第三季度在美國商業推出AZSTARYS。2021年12月,Commave將AZSTARYS在大中國的商業化權利再許可給上海方舟生物製藥有限公司。
根據AZSTARYS許可協議,Commave同意在發生與AZSTARYS相關的特定監管里程碑事件時支付高達6,300萬美元的里程碑付款,包括FDA批准和關於最終批准標籤的特定條件。此外,庫姆公司還同意在達到規定的美國銷售里程碑後支付額外款項,總額最高可達4.2億美元。此外,Commave將根據產品淨銷售額的百分比向我們支付季度、分級的特許權使用費。庫姆還同意在遵守AZSTARYS許可協議中規定的某些限制的情況下,負責並補償我們對任何含有SDX的產品或候選產品的所有開發、商業化和監管費用,包括為執行此類活動向庫姆提供的服務而向我們支付的諮詢費。
2021年4月,我們簽署了AZSTARYS修正案。根據AZSTARYS修正案,我們和Commave同意修改AZSTARYS許可協議的補償條款。在FDA批准AZSTARYS在美國後,Commave就AZSTARYS修正案的執行向我們支付了1000萬美元。在DEA於2021年5月7日做出SDX日程安排決定後,庫姆還支付了1000萬美元。此外,AZSTARYS修正案將與AZSTARYS相關的未來監管和銷售里程碑付款總額增加到5.9億美元。AZSTARYS許可協議將在逐個產品的基礎上繼續(I)直到適用的美國候選產品的版税期限到期,以及(Ii)所有其他國家/地區的永久許可協議。
2021年5月,我們宣佈,我們的d-mph專利前藥SDX和AZSTARYS中的主要活性藥物成分AZSTARYS(原料藥)被DEA歸類為附表IV受控物質。AZSTARYS被歸類為附表二受控物質,因為其配方分別包括SDX(附表四)和d-mph(附表二)的70:30混合物。
2023年上半年,AZSTARYS的年淨銷售額超過2500萬美元,引發了AZSTARYS許可協議項下的第一個年度淨銷售里程碑付款500萬美元,該款項於2023年第二季度賺取並確認為收入,並在季度結束後收到。2023年下半年,AZSTARYS的年淨銷售額超過5000萬美元,引發了AZSTARYS許可協議下的第二個里程碑付款1000萬美元,該付款於2024年第四季度賺取並確認。
其他第三方協議
詢問性終止協議
根據我們2012年3月與AQUQUTENT達成的終止協議,AQUQUINT有權獲得相當於AZSTARYS和任何包含SDX的候選產品所產生的任何價值的10%的特許權使用費。關於AZSTARYS許可協議,我們向Aqutive支付了相當於我們在2021年從AZSTARYS收到的監管里程碑和特許權使用費付款的10%的特許權使用費。
總代理商協議
我們目前的單一分銷商負責我們批准的產品的銷售,OLPRUVA是一家專業藥房提供商,但公司打算建立更多的分銷商,如其他零售藥店和某些醫療中心或醫院。除了分銷協議外,我們還可以與醫療保健提供者和付款人達成協議,規定購買我們的產品時獲得政府強制和/或私下協商的回扣。
經營成果
結束三個月的比較 2024年3月31日和2023年3月31日(單位:千):
截至3月31日的三個月, |
期間至- |
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2024 |
2023 |
週期變化 |
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收入,淨額 |
$ | 3,425 | $ | 3,176 | $ | 249 | ||||||
產品成本收入(不包括截至2024年3月31日三個月1,528美元的無形資產攤銷,下文單獨顯示) |
175 | 125 | 50 | |||||||||
無形資產攤銷 |
1,528 | — | 1,528 | |||||||||
運營費用: |
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研發 |
12,277 | 8,655 | 3,622 | |||||||||
銷售、一般和行政 |
9,931 | 7,227 | 2,704 | |||||||||
總運營費用 |
23,911 | 16,007 | 7,904 | |||||||||
運營虧損 |
(20,486 | ) | (12,831 | ) | (7,655 | ) | ||||||
其他收入(支出): |
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利息支出 |
(735 | ) | (182 | ) | (553 | ) | ||||||
與認購證和CVR負債相關的公允價值調整 |
3,627 | (1,545 | ) | 5,172 | ||||||||
與投資有關的公允價值調整 |
(27 | ) | 196 | (223 | ) | |||||||
利息和其他收入,淨額 |
929 | 1,042 | (113 | ) | ||||||||
其他收入(費用)合計 |
3,794 | (489 | ) | 4,283 | ||||||||
所得税前虧損 |
(16,692 | ) | (13,320 | ) | (3,372 | ) | ||||||
所得税優惠 |
70 | 103 | (33 | ) | ||||||||
淨虧損 |
$ | (16,622 | ) | $ | (13,217 | ) | $ | (3,405 | ) |
淨虧損
截至三個月淨虧損 2024年3月31日,曾經是$16.6 m我獅子,而截至三個月淨虧損1,320萬美元 2023年3月31日,淨虧損增加 3.4億美元1000萬美元。這是E變化主要歸因於運營虧損增加7.7美元 100萬美元,部分被其他收入的增加所抵消 $3.6 m億萬美元。
收入
截至2024年3月31日的三個月的收入為340萬美元在截至2023年3月31日的三個月裏,Lion的收入為320萬美元,增加了20萬美元。羅伊根據法國AZSTARYS許可協議和法國EAP重新獲得120萬美元的費用和其他補償的費用$2.2 在截至2024年3月31日的三個月裏,100萬推動了淨收入。截至2023年3月31日的三個月的收入主要包括法國EAP項下的Arimoclomol銷售額300萬美元。
產品銷售成本
截至2024年3月31日的三個月的產品銷售成本與截至2023年3月31日的三個月的產品銷售成本保持相對一致.
無形資產攤銷
截至2024年3月31日的三個月的無形資產攤銷應為150萬美元攤銷費用與合併中獲得的確定的活的無形資產有關。
研究與開發
研究和開發費用增加了$3.6 600萬美元,而截至2023年3月31日的三個月為870萬美元,至12.3美元密歇根截至2024年3月31日的三個月的Lion。這一增長的主要原因是,正在進行的KP1077第二階段臨牀研究的支出增加,與人員相關的成本增加,但與Arimoclomol有關的第三方成本的下降,以及在截至2023年3月31日的三個月中終止與KVK Tech,Inc.的合作和許可協議的費用減少,部分抵消了這一增加。
銷售、一般和行政
銷售、一般和行政費用增加了270萬美元,從截至2023年3月31日的三個月的720萬美元增加到截至2024年3月31日的三個月的990萬美元。這一期間的增長主要是由於與我們的商業和業務發展活動相關的人員成本和費用的增加。
其他收入(費用)
其他收入(支出)增加4.3美元1000萬美元,來自百萬美元:50萬美元f截至前三個月的費用支出2023年3月31日,以減少截至三個月的380萬美元的收入2024年3月31日這一增長主要是由於與認股權證和CVR負債相關的公允價值調整發生了變化,為520萬美元的權證和CVR負債所抵消,但被與投資相關的公允價值調整減少了60萬美元的利息支出所抵消。
流動性與資本資源
流動資金來源
截至2024年3月31日,我們主要通過發行債務和股權以及根據Arimoclomol EAP、AZSTARYS許可協議、OLPRUVA產品銷售和諮詢安排收到的收入為我們的研發和運營活動提供資金。截至2024年3月31日,我們擁有現金、現金等價物和投資5270萬美元。
到目前為止,我們已經從Arimoclomol EAP、AZSTARYS許可協議、自付第三方成本的報銷、諮詢服務的性能以及OLPRUVA的銷售中產生了收入。
我們一直有經常性的運營現金流淨額為負,我們預計至少在未來幾年內,我們可能會繼續產生最低限度的運營淨現金流或運營淨現金流。我們預計我們的收入來源將來自我們與Commave的許可協議、Arimoclomol EAP、OLPRUVA的銷售和其他潛在的諮詢安排以及與我們的候選產品之一相關的任何其他未來安排所產生的付款
我們提交了一份S-3表格的登記聲明,涉及出售我們普通股股份至多3.5億美元,其中7,500萬美元分配給根據股權分配協議(如下所述)可發行的普通股股份的銷售。S-3表格於2021年7月12日宣佈生效。截至2024年3月31日,尚未根據股權分配協議發行或出售任何股份。
自成立以來,我們發生了運營虧損,截至2024年3月31日,我們累計虧損416.4美元。我們經常性的運營虧損和來自運營的負現金流使人們對我們作為一家持續經營的企業繼續下去的能力產生了極大的懷疑。公司能否繼續作為持續經營的企業運營取決於其是否有能力從批准的產品中創造收入或獲得候選產品的監管批准,這將產生足以支持持續運營和滿足財務契約的收入、里程碑和現金流。我們還處於OLPRUVA商業化工作的早期階段,還沒有預測未來收益的堅實基礎,我們的其他收入來源本身不足以維持我們目前的活動。因此,我們繼續經營下去的能力可能需要我們獲得額外的資金來為我們的運營提供資金。認為我們無法繼續作為一家持續經營的企業,可能會使我們更難為繼續運營獲得資金,並可能導致投資者、供應商和員工失去信心。我們可能無法以可接受的條款獲得足夠的額外融資,或者根本不能。就我們通過出售股權或債務籌集額外資本的程度而言,這些證券的條款可能會限制我們的運營能力。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排來籌集額外資金,我們可能會被要求放棄寶貴的權利。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金,我們可能會被迫推遲、減少或完全停止我們的研發計劃或未來的商業化努力。
股權分配協議
2021年7月2日,我們與JMP和RBCCM簽訂了一項股權分配協議,根據該協議,我們可以通過JMP和RBCCM作為我們的銷售代理,不時全權決定發售總髮行價高達7500萬美元的普通股。股權分派協議項下本公司普通股的發行及出售(如有)將根據S-3表格的登記聲明進行。
合併交易和文件
2023年8月30日,關於與宏碁的合併協議,在完成交易前發生了以下交易:
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過橋貸款--Zevra與宏基訂立過橋貸款協議(“過橋貸款協議”),規定Zevra向宏基提供本金總額高達1,650萬美元的貸款(統稱為“過橋貸款”)。宏基獲提供過渡性貸款,以支持其與救濟治療控股公司(“救濟”)的終止協議,並向宏碁提供營運資金,包括支付應付賬款,以支持OLPRUVA的商業推出及在合併完成前開發塞利洛爾。*於2023年10月31日,本公司與宏基訂立一項修訂過渡性貸款協議,將貸款項下可用本金總額由1,650萬美元增至1,800萬美元。 |
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收購宏碁’S定期貸款Zevra購買了由Nantahala Capital Management,LLC(“Nantahala”)持有的宏碁的某些債務。根據與Nantahala的貸款購買,Zevra的某些附屬公司和某些其他方(統稱為Nantahala,“Nantahala持有人”)購買了(I)向宏碁提供的總金額為650萬美元的原始優先擔保定期貸款安排,並於2022年3月14日獲得資金,以及(Ii)在1月31日提供資金的一次借款中向宏碁提供的總額為700萬美元的額外優先擔保定期貸款,2023年支付(1)1,200,000美元現金;;(2)98,683股Zevra普通股;;及(3)Zevra應付南塔哈拉的有擔保本票,原始本金為5,000,000美元(“南塔哈拉票據”)。這些被記錄為宏碁的應收賬款,並被視為與交易完成有關的先前存在關係的結算,並被記錄為購買對價的一個組成部分。2024年4月,南塔哈拉票據被全額償還並終止。 |
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收購宏碁’S敞篷車票據(“馬拉鬆可轉換票據”)-根據與南塔哈拉持有人的票據購買協議,Zevra購買了南塔哈拉於2023年6月16日收購的馬拉鬆可轉換票據。Zevra以每股5.0667美元的價格收購了馬拉鬆可轉換票據,以換取2171,038股Zevra普通股,總收購價為1,100萬美元。 |
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IP許可協議和IP終止協議修正案:*作為訂立合併協議的一項條件,宏基與救濟治療控股股份公司(“救濟”)訂立獨家許可協議及終止協議,終止宏基與救濟於2021年3月19日訂立的合作及許可協議。根據獨家許可協議,救濟公司在歐洲聯盟、列支敦士登、聖馬力諾、梵蒂岡城、挪威、冰島、摩納哥公國、安道爾、直布羅陀、瑞士、聯合王國、阿爾巴尼亞、波斯尼亞、科索沃、黑山、塞爾維亞和北馬其頓(地理歐洲)擁有OLPRUVA的獨家開發權和商業化權利。宏基有權獲得OLPRUVA在地理歐洲的淨銷售額的最高10.0%的特許權使用費。根據終止協議的條款,救濟從宏碁收到1,000萬美元的預付款(這筆款項由上文所述的過橋貸款提供資金),並於付款1,000萬美元的第一週年時額外支付1,500,000美元。宏碁亦同意就OLPRUVA的全球淨銷售額(不包括地理歐洲)支付10.0%的特許權使用費,以及宏碁從某些第三方收到的與OLPRUVA許可或撤資權利有關的任何價值的20.0%,以上所有款項上限均為4,500萬美元,支付給救濟的總金額最高可達5,650萬美元。 |
由於合併於2023年11月17日完成,宏基每股普通股被轉換為有權收取(I)0.1210股Zevra已繳足及不可評估普通股,每股面值0.0001美元,及(Ii)Zevra將發行的一項不可轉讓或有價值權利(“CVR”),該權利將代表於宏碁的OLPRUVA及賽利洛爾產品在指定時間內實現若干商業及監管里程碑(如有)時,有權收取一項或多項或有付款,最高可額外收取7,600萬美元。根據涉及宏碁早期項目Acer-2820(Emetine)的里程碑的CVR,某些額外的現金支付也是可能的。
註冊權協議
Zevra與Nantahala同時訂立登記權協議(“登記權協議”),據此Zevra同意就轉售根據貸款及票據購買協議及Nantahala票據可發行的Zevra普通股提交轉售登記聲明。2024年2月5日,澤弗拉公司提交了一份S-3表格(文件編號333-276856)的登記聲明,登記了根據貸款和票據購買協議發行的澤弗拉公司普通股共計2269,721股。2024年4月5日,我們提交了一份S-3表格登記説明書(文件編號333-250945)的修正案,涵蓋了因行使與合併相關的權證而發行的普通股(注L)以及截至修正案之日仍未行使的普通股,該修正案於2024年4月8日宣佈生效。
宏碁認股權證的取消
於2023年11月22日,我們已出售合共1,382,489股我們的普通股及相應的認股權證,以每股4.34美元的價格向一家專注於醫療保健的投資基金(“投資者”)出售最多1,382,489股我們的普通股,總收益約為600萬美元,並出售總計917,934股我們的普通股,以取消投資者持有的購買2,920,306股宏碁普通股的認股權證。普通股和認股權證的股份以登記的直接發售方式向投資者發售和出售,沒有承銷商或配售代理。
信用額度
2023年1月26日,我們與作為貸款人的富國銀行達成保證金賬户協議。我們的投資被用作貸款的抵押品,我們能夠借到的金額被限制在我們與富國銀行持有的未償還投資餘額的80%-90%。保證金賬户的利息為最優惠利率減225個基點。截至2024年3月31日,3790萬美元S在保證金賬户下表現突出。這項貸款於2024年4月5日償還,並從賬户中完全刪除了保證金能力。
現金流
下表彙總了截至2024年3月31日和2023年3月31日的前三個月的現金流(單位:千):
截至3月31日的三個月, |
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2024 |
2023 |
|||||||
用於經營活動的現金淨額 |
$ | (16,165 | ) | $ | (4,045 | ) | ||
投資活動提供(用於)的現金淨額 |
14,793 | (17,555 | ) | |||||
融資活動提供(用於)的現金淨額 |
1,217 | (3,750 | ) | |||||
匯率對現金及現金等價物的影響 |
(45 | ) | 65 | |||||
現金和現金等價物淨減少 |
$ | (200 | ) | $ | (25,285 | ) |
經營活動
截至2024年3月31日的三個月,其經營活動中使用的現金淨額為1620萬美元,其中包括淨虧損1660萬美元和20萬美元關於營運資本的變化;部分抵消了非現金項目的調整數為60萬美元。淨虧損主要歸因於我們在研發計劃和運營成本方面的支出;部分被根據AZSTARYS許可協議收到的收入、新的Arimoclomol EAP和OLPRUVA的產品銷售所抵消。週轉資金的變化包括740萬美元與應付賬款和應計費用的變化有關,10萬美元與經營租賃負債的變化有關,260萬美元與庫存的變化有關,以及30萬美元與其他負債的變化有關;部分抵消bY 910萬美元與賬户和其他應收賬款的變化有關,1.0億美元與貼現和回扣負債的變化有關的1.6億美元,和*10萬美元--Lion與經營租賃的變更有關。使用權資產. 非現金項目的調整主要包括基於股票的薪酬支出210萬美元,利息支出20萬美元,以及與折舊、攤銷和其他項目相關的190萬美元;被認股權證和CVR負債的公允價值變化360萬美元部分抵消。
在截至2023年3月31日的三個月中,運營活動中使用的現金淨額為400萬美元,其中包括淨虧損1320萬美元,被其他非現金項目調整後的60萬美元和營運資本變化710萬美元部分抵消。淨虧損主要是由於我們在研發計劃和運營成本上的支出,部分被根據AZSTARYS許可協議、Arimoclomol EAP和諮詢協議收到的收入所抵消。營運資金的變化包括與預付費用和其他資產的變化有關的70萬美元,與賬户和其他應收賬款的變化有關的50萬美元,與貼現和回扣負債的變化有關的150萬美元,與應收賬款和應計費用的變化有關的390萬美元,與經營租賃使用權資產的變化有關的10萬美元。10萬美元與庫存變化有關,40萬美元與其他負債變化有關,但被與經營租賃負債變化有關的10萬美元部分抵消。非現金項目的調整主要包括60萬美元的股票薪酬支出、40萬美元的非現金遣散費以及與折舊、攤銷和其他項目相關的10萬美元,但與投資相關的公允價值調整變動20萬美元和外幣匯率收益20萬美元部分抵消了這一調整。
投資活動
截至2024年3月31日的三個月,投資活動提供的現金淨額為1,480萬美元,這主要是由於投資的到期日。.
截至2023年3月31日的三個月,用於投資活動的現金淨額為1,760萬美元,主要歸因於購買投資。
融資活動
在截至2024年3月31日的三個月中,融資活動提供的淨現金S:120萬美元ION,這主要歸因於發行股票所得收益。
截至2023年3月31日的三個月,用於財務融資活動的現金淨額為380萬美元,這主要是由於發行債務所得的1290萬美元,但因支付保險融資安排本金40萬美元、作為股份回購計劃一部分的股份回購支付340萬美元以及支付債務本金1280萬美元而被部分抵消。
未來的資金需求
雖然根據適用的會計原則,存在對我們作為持續經營企業的持續經營能力產生重大懷疑的因素,但基於我們目前的運營預測,我們相信,如果繼續遵守我們的債務契約,我們現有的現金、現金等價物和投資將足以為我們到2026年的運營提供資金。這一估計數包括來自法國擴大使用阿利莫洛爾方案的正在進行的補償、完成阿利莫洛爾NDA重新提交、支持推出阿利莫洛莫的商業活動(如果獲得批准)以及完成提交之前的IH的KP1077開發計劃。這一估計不包括可能獲得FDA批准後來自Arimoclomol的收入,或者可能出售Arimoclomol的優先審查憑證(屆時也將收到),或者KP1077用於發作性睡病的3期試驗的成本。某些里程碑與我們無法控制的監管事項有關。此外,我們將大部分現金和現金等價物保留在美國主要金融機構和跨國金融機構的賬户中,我們在這些機構的存款超過了保險限額。市場狀況可能會影響這些機構的生存能力。如果我們維持現金和現金等價物的任何金融機構倒閉,不能保證我們能夠及時或根本不能獲得未投保的資金。任何無法獲得或延遲獲得這些資金的情況都可能對我們的業務和財務狀況造成不利影響。
近期可能的額外資金來源包括:
● | 根據AZSTARYS許可協議產生的任何特許權使用費或淨銷售里程碑付款; | |
● | 根據Arimoclomol EAP進行的任何產品銷售; | |
● | OLPRUVA的任何產品銷售; | |
● | 阿利莫洛爾的任何產品銷售,如獲批准;以及 | |
● |
根據其他潛在諮詢協議產生的任何諮詢服務收入; |
我們不能保證我們將能夠從這些潛在來源中產生足夠的收益來支付我們的運營費用。我們預計,我們的費用將大幅波動,因為我們:
● |
繼續我們正在進行的臨牀前研究、臨牀試驗和為我們的候選產品流水線進行的產品開發活動; |
|
● |
為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求監管部門的批准; |
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● | 繼續研究和臨牀前開發,並啟動我們的候選產品的臨牀試驗; | |
● |
尋求在內部或與其他製藥公司合作發現和開發更多的候選產品; |
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● | 調整我們的法規遵從性努力,以納入適用於市場產品的要求; | |
● | 維護、擴大和保護我們的知識產權組合;以及 | |
● | 在作為一家上市公司運營時產生額外的法律、會計和其他費用。 |
到目前為止,我們已經從AZSTARYS許可協議、自付費用和第三方成本的報銷、諮詢服務的表現、OLPRUVA產品銷售以及Arimoclomol EAP下的產品銷售中產生了收入。我們預計,在可預見的未來,我們唯一的收入來源將是來自AZSTARYS許可協議的付款、OLPRUVA的產品銷售。通過潛在的諮詢安排和任何其他與我們的候選產品和Arimoclomol EAP下的產品銷售相關的未來安排。雖然我們已經簽訂了AZSTARYS許可協議來開發、製造AZSTARYS並將其商業化,但我們不能保證這一點或我們未來採取的任何戰略都會成功。例如,我們收到了AZSTARYS許可協議下的里程碑付款,但我們不能保證未來會根據該協議賺取任何額外的里程碑付款或版税。我們也不能保證我們將繼續在Arimoclomol EAP下創造收入或成功地將OLPRUVA商業化。我們還預計將繼續產生與上市公司運營相關的額外成本。
我們對現金需求和現金跑道需求的估計是基於可能被證明是錯誤的假設,我們可能會比目前預期的更早使用我們可用的資本資源,我們不能保證我們能夠從AZSTARYS許可協議、Arimoclomol EAP下的產品報銷、OLPRUVA的產品銷售、潛在的諮詢安排或其他融資交易中產生足夠的收益來為我們的運營費用提供資金。為了滿足任何額外的現金需求,我們可能尋求出售額外的股權或可轉換證券,這可能會導致我們的股東稀釋、發行額外的債務或尋求其他第三方融資,包括潛在的戰略交易,如許可或合作安排。由於與我們的候選產品和產品的開發和商業化相關的許多風險和不確定性,如果我們的合作產品或候選產品獲得監管部門的批准,我們無法估計完成我們的合作產品或候選產品的商業化和開發所需的增加的資本支出和運營支出。
關鍵會計 估計數
管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們未經審計的簡明綜合財務報表為基礎的,這些財務報表是我們按照美國公認的會計原則編制的。為編制未經審核簡明綜合財務報表,本公司須作出估計,以影響於未經審核簡明綜合財務報表日期的已呈報資產及負債額及或有資產及負債的披露,以及報告期內已呈報的收入及開支。我們不斷地評估這些估計。我們的估計是基於歷史經驗和我們認為在這種情況下合理的各種其他因素。在不同的假設或條件下,實際結果可能與這些估計值不同。
我們的關鍵會計政策與項目7--管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析我們於2024年4月1日向美國證券交易委員會提交了截至2023年12月31日的財年Form 10-K年度報告的一部分。
第三項。 |
量化關於市場風險的信息和質量披露 |
不適用。
第四項。 |
控制程序和程序 |
對控制和程序有效性的限制
在設計和評估我們的披露控制和程序時,管理層認識到,任何控制和程序,無論設計和操作多麼良好,都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證。此外,披露控制和程序的設計必須反映這樣一個事實,即存在資源限制,要求管理層在評估可能的控制和程序相對於其成本的益處時作出判斷。
信息披露控制和程序的評估
管理層在首席執行官和首席財務官的參與下,評估了我們的披露控制和程序的有效性2024年3月31日。基於對我們的信息披露控制和程序的評估2024年3月31日,我們的首席執行官和首席財務官得出的結論是,截至該日期,我們的披露控制和程序在合理的保證水平上並不有效。
物質上的弱點
正如我們之前在截至2023年12月31日的10-K表格年度報告中披露的那樣,管理層發現我們在財務報告方面的內部控制存在重大缺陷,這與購買公司普通股的權證會計有關。由於我們的內部控制存在重大缺陷,導致公司重述了截至2022年12月31日及截至本年度的綜合財務報表,以及截至2022年3月31日、2022年6月30日、2022年9月30日、2023年3月31日、2023年6月30日和2023年9月30日的中期簡明綜合財務報表,這些財務報表包含在我們的10-K年度報告中。
物質缺陷的補救
我們已經實施了一些補救措施,包括但不限於,在提交截至2023年12月31日和截至2023年12月31日的綜合財務報表以及我們的年度報告Form 10-K之前,審查所有現有的購買本公司S普通股的權證的會計處理,以確認是否符合公認會計準則。
此外,我們正在制定改進的控制程序,以確保對我們的權證相關賬户和餘額進行適當的會計處理,其中將包括增加技術資源來執行和監督技術會計工作。然而,在適用的補救控制措施運行了足夠長的一段時間並且管理層通過測試得出結論認為這些控制措施正在有效運行之前,不能認為實質性缺陷已經得到補救。
財務報告內部控制的變化
除上文所披露者外,在截至2024年3月31日的財政季度內,與交易法規則13a-15(D)和15d-15(D)所要求的評估有關的我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化,這對我們對財務報告的內部控制產生了重大影響,或有合理的可能性對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
第II部
其他信息
第1項。 |
法律訴訟 |
我們可能不時涉及日常法律程序,以及在我們正常業務過程中出現的要求、索賠和威脅訴訟。我們相信,沒有任何訴訟懸而未決,無論是個別訴訟還是總體訴訟,都會對我們的運營業績或財務狀況產生重大不利影響。
第1A項。 |
風險因素 |
除了本季度報告10-Q表中列出的其他信息外,您還應仔細考慮第I部分第1A項中描述的所有風險因素和不確定因素。在投資我們的普通股之前,我們於2024年4月1日向美國證券交易委員會提交了截至2023年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告中的“風險因素”。除下文討論的情況外,該報告中描述的風險因素沒有發生實質性變化。如果這些風險中的任何一項成為現實,我們的業務、財務狀況和運營結果都可能受到嚴重損害。這份Form 10-Q季度報告還包含涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。我們的實際結果可能與前瞻性陳述中預期的結果大不相同,因為這些風險因素以及本季度報告10-Q表中描述的其他因素。
第二項。 |
未登記的股權銷售收入*證券和基金收益的使用 |
最近出售的未註冊證券
沒有。
發行人及關聯購買人購買股權證券
沒有。
第三項。 |
高級證券違約 |
不適用。
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
不適用。
項目5. | 其他信息 |
(a)披露代替對當前報告的形式進行報告 8-K.
沒有。
(b)證券持有人的程序發生重大變化 可能向董事會推薦提名人。
沒有。
(c)內幕交易安排和政策。
在.期間三截至的月份2024年3月31日,
董事或公司高管採納或終止《規則》10b5-1“交易安排”或“非規則”10b5-1交易安排“,因為每個術語都在項目中定義408(A)S-K條例。
第六項。 |
陳列品 |
以下是一份清單作為本表格10-Q的一部分提交的證物(本文引用的10-K、10-Q和8-K報表中的所有項目的美國證券交易委員會文件編號為001-36913):
展品*不是。 |
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描述 |
3.1 |
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Zevra Treateutics,Inc.(在此引用註冊人的方式合併)的修訂和重新註冊證書目前的Form 8-K報告於2015年4月21日提交給美國證券交易委員會)。 |
3.1.1 | 修改後的註冊人註冊證書,自2020年12月23日起生效(結合於此,參考註冊人於2020年12月23日提交給美國證券交易委員會的8-K表格的現行報告)。 | |
3.1.2 | Zevra治療公司修訂和重新註冊證書(通過參考註冊人於2023年2月24日提交給美國證券交易委員會的8-K表格最新報告而併入本文)。 | |
3.2 |
修訂和重新修訂了Zevra治療公司目前有效的章程(通過參考註冊人於2024年2月28日提交給美國證券交易委員會的8-K表格的最新報告而併入本文)。 | |
4.1 |
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證明普通股股份的股票樣本證書(通過參考註冊人於2021年3月12日提交給美國證券交易委員會的10-K表格年度報告而併入本文)。 |
10.1*†+ | Zevra Therapeutics,Inc.簽訂的信貸協議日期為2024年4月5日和HCR斯塔福德基金II,LP,HCR波託馬克基金II,LP,和Perceptive Credit Holdings IV,LP。 | |
31.1* |
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根據修訂後的1934年證券交易法第13 a-14(a)條或第15 d-14(a)條對首席執行官的認證。 |
31.2* |
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根據第13 a-14(a)條對首席財務官的認證 或經修訂的1934年證券交易法規則15 d-14(a)。 |
32.1** |
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根據經修訂的1934年證券交易法第13 a-14(b)條對首席執行官的認證,以及 18. U.S.C.第1350條,根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過。 |
32.2** |
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首席財務認證 根據修訂後的1934年證券交易法第13 a-14(b)條和第18條的官員。U.S.C.第1350條,根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過。 |
101.INS* |
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內聯XBRL實例文檔 |
101.Sch* |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
101.卡爾* |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
101.定義* |
|
內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
101.實驗所* |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
101.前期* |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
104** | 封面頁交互式數據文件(嵌入Inline DatabRL中並結合在附件101中) |
* |
隨函存檔 |
** |
隨信提供 |
† | 根據S—K條例第601(a)(5)項,附表和類似附件已被省略。註冊人特此同意應要求向SEC提供任何遺漏的時間表或類似附件的副本。 |
+ | 展品的某些部分,由標記識別,"[*]",被省略,因為這些部分包含的信息既(i)不重要,又(ii)註冊人視為私人或機密的類型。 |
簽名
根據要求 根據1934年證券交易法,登記人已正式促使以下正式授權的簽署人代表其簽署本報告。
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Zevra Therapeutics公司 |
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日期: 2024年5月9日 |
發信人: |
/s/Neil F.麥克法蘭 |
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尼爾·F.麥克法蘭 |
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總裁和行政長官軍官 (首席行政主任) |
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日期: 2024年5月9日 |
發信人: |
/S/R.拉杜恩·克利夫頓 |
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R.LaDuane Clifton,工商管理碩士,註冊會計師 |
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首席財務官、祕書兼財務主管 (首席財務官) |