美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
由_至_的過渡期
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 |
(主要執行辦公室地址) |
(郵政編碼) |
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
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交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 |
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加速文件管理器 |
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☒ |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是☐ 不是
截至2024年5月6日，
目錄表
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頁面 |
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前瞻性陳述 |
1 |
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風險因素摘要 |
3 |
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第一部分： |
財務信息 |
5 |
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第1項。 |
財務報表(未經審計) |
5 |
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簡明綜合資產負債表 |
5 |
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簡明合併經營報表和全面虧損 |
6 |
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優先股和股東權益（赤字）簡明合併報表 |
7 |
|
現金流量表簡明合併報表 |
8 |
|
未經審計的簡明合併財務報表附註 |
9 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
18 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
26 |
第四項。 |
控制和程序 |
26 |
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第二部分。 |
其他信息 |
27 |
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第1項。 |
法律訴訟 |
27 |
第1A項。 |
風險因素 |
27 |
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
76 |
第三項。 |
高級證券違約 |
76 |
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
76 |
第五項。 |
其他信息 |
76 |
第六項。 |
陳列品 |
77 |
簽名 |
78 |
|
i
前瞻性陳述
Disc Medicine，Inc.或公司的這份Form 10-Q或季度報告中包含或包含了構成聯邦證券法定義的前瞻性陳述的陳述。我們的前瞻性陳述包括但不限於有關我們或我們的管理團隊對未來的期望、希望、信念、意圖或戰略的陳述。此外，任何提及未來事件或情況的預測、預測或其他特徵，包括任何基本假設的陳述，均為前瞻性陳述。詞語“預期”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將會”、“將會”以及類似的表述可以識別前瞻性陳述。但沒有這些話並不意味着一份聲明不具有前瞻性。本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述可能包括，例如，關於：
1
這些前瞻性陳述基於我們在本季度報告發布Form 10-Q時獲得的信息以及當前的預期、預測和假設，涉及許多判斷、風險和不確定因素。因此，前瞻性陳述不應被視為代表我們在任何後續日期的觀點，我們不承擔任何義務更新前瞻性陳述，以反映它們作出之後的事件或情況，無論是由於新信息、未來事件或其他原因，除非適用的證券法可能要求這樣做。
這些前瞻性陳述中描述的事件的結果受已知和未知的風險、不確定性和其他因素的影響。由於許多已知和未知的風險和不確定性，我們的實際結果或表現可能與這些前瞻性陳述中明示或暗示的結果或表現大不相同。可能導致實際結果不同的一些因素包括：
2
風險因素摘要
在本10-Q表格季度報告中題為“風險因素”的第1A項中詳述的風險因素是我們認為對我們的投資者具有重大意義的風險，讀者應仔細考慮這些風險。這些風險並不是我們面臨的所有風險，如果發生這些風險，我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他因素也可能影響我們的業務。以下是第1A項中詳細説明的風險因素的摘要：
3
本部分包含前瞻性陳述。你應該參考從第1頁開始的關於前瞻性陳述的限制和限制的解釋。
4
第一部分- 財務信息
項目1.財務報表
DISC MEDICINE，Inc.
凝結固體折算的資產負債表
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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使用權資產、經營租賃 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債與股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債，流動 |
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流動負債總額 |
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非流動經營租賃負債 |
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總負債 |
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*(注13) |
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股東權益： |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
5
DISC MEDICINE，Inc.
的簡明合併報表運營和綜合虧損
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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截至三個月 |
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2024 |
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2023 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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其他收入(費用)，淨額： |
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利息收入 |
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其他費用 |
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其他收入(費用)合計，淨額 |
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所得税前虧損 |
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所得税費用 |
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淨虧損和綜合虧損 |
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) |
普通股股東應佔淨虧損--基本虧損和攤薄虧損 |
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) |
加權平均已發行普通股-基本普通股和稀釋普通股 |
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普通股股東每股淨虧損--基本虧損和攤薄虧損 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
6
DISC MEDICINE，Inc.
可轉換股票的濃縮合並報表
和股東權益(虧損)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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普通股 |
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其他內容 |
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累計 |
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總計 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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赤字 |
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赤字 |
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2022年12月31日的餘額 |
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行使時發行普通股 |
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受限制普通股的歸屬 |
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基於股票的薪酬費用 |
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直接註冊銷售普通股 |
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以登記形式出售預先融資的認購權 |
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在市場上出售普通股 |
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淨虧損 |
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2023年3月31日的餘額 |
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普通股 |
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其他內容 |
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累計 |
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總計 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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赤字 |
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權益 |
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2023年12月31日的餘額 |
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行使時發行普通股 |
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基於股票的薪酬費用 |
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在市場上出售普通股 |
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項下普通股的發行 |
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淨虧損 |
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2024年3月31日的餘額 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
7
DISC MEDICINE，Inc.
的簡明合併報表現金流
(單位：千)
(未經審計)
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截至三個月 |
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2024 |
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2023 |
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經營活動的現金流 |
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淨虧損 |
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對淨虧損與業務中使用的現金淨額進行調整： |
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折舊及攤銷 |
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基於股票的薪酬 |
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非現金租賃費用 |
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經營性資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他流動資產 |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動產生的現金流 |
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購置財產和設備 |
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用於投資活動的現金淨額 |
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融資活動產生的現金流 |
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發行中出售普通股的收益，扣除已支付的發行成本 |
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發行中出售預融資認購證的收益，扣除發行成本 |
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在市場上出售普通股的收益，扣除發行後 |
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行使股票期權所得收益 |
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員工股票購買計劃繳款 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增(減) |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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現金、現金等價物和受限現金，期末 |
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補充現金流量信息 |
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繳納所得税的現金 |
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補充披露非現金活動 |
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應付賬款和應計賬款所列財產和設備購置額 |
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其他當期包括的行使股票期權收益的應收賬款 |
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年出售普通股和預籌資權證的遞延發行成本 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
8
DISC MEDICINE，Inc.
簡明綜合財務報告附註報表
(未經審計)
1.業務的組織和性質
迪斯克醫藥公司(及其子公司“公司”)是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化治療嚴重血液病患者的新療法。該公司已經組裝了一系列臨牀和臨牀前候選產品，旨在修改與紅細胞形成和功能相關的基本生物途徑，特別是血紅素生物合成和鐵穩態。該公司目前的產品線包括用於治療紅細胞生成性卟啉(EPs)(包括紅細胞生成性原卟啉(EPP))和X連鎖原卟啉(XLP)和鑽石-布萊克凡貧血(DBA)的DISC-0974；用於治療骨髓纖維化貧血(MF)和慢性腎臟疾病貧血(CKD)的DISC-0974；以及用於治療真性紅細胞增多症(PV)和其他血液病疾病的DISC-3405。此外，該公司的臨牀前計劃還包括DISC-0998，用於治療與炎症性疾病相關的貧血。該公司的候選產品開發方法利用了已在人類身上得到驗證的眾所周知的分子機制。該公司相信，如果獲得批准，它的每一種候選產品都有可能改善血液病患者的生活。本公司成立於2017年10月。該公司的主要辦事處設在馬薩諸塞州的沃特敦。
該公司面臨着生物技術行業處於發展階段的公司所面臨的一些常見的風險和不確定因素，包括但不限於與完成臨牀前研究和臨牀試驗、獲得候選產品的監管批准、競爭對手開發新的生物製藥產品、對關鍵人員的依賴、對第三方組織的依賴、專有技術保護、遵守政府法規、大流行等公共衞生危機的影響以及獲得額外資本以資助運營的能力有關的風險。在商業化之前，該公司的研究和開發計劃將需要大量額外的研究和開發努力，包括臨牀前和臨牀測試以及監管部門的批准。即使該公司的產品開發努力取得了成功，該公司何時(如果有的話)將從產品銷售中實現收入也是不確定的。
流動性與資本資源
本公司的簡明綜合財務報表乃在本公司持續經營的基礎上編制。該公司預計，截至2024年3月31日，其現有現金和現金等價物為
2.主要會計政策摘要
重要會計政策摘要
編制簡明綜合財務報表所使用的重要會計政策載於本公司截至2023年12月31日及截至該年度的經審核綜合財務報表及其附註，該等附註載於本公司的Form 10-K年度報告內。公司先前在截至2023年12月31日的年度報告中披露的10-K表格中披露的重大會計政策沒有重大變化.
列報依據和合並原則
隨附的簡明綜合財務報表包括本公司及其全資子公司的賬目。所有公司間交易和餘額都已在合併中沖銷。
公司的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則(“GAAP”)編制的。本説明中對適用指南的任何提及均指美國公認的權威會計原則，可在《會計準則彙編》(ASC)和《會計準則更新》(ASU)中找到。E財務會計準則委員會(“財務會計準則委員會”)。
9
未經審核中期簡明綜合財務資料
隨附的截至2024年3月31日的簡明綜合財務報表以及截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的財務報表未經審計。截至2024年3月31日以及截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的財務數據和其他信息也未經審計。截至2023年12月31日的簡明綜合資產負債表數據來源於公司年度報告Form 10-K中包含的公司經審計的綜合財務報表。
未經審核的中期簡明綜合財務報表按與經審核的年度綜合財務報表相同的基準編制，管理層認為其反映了所有調整，其中僅包括為公平列報公司截至2024年3月31日的財務狀況及其截至2024年和2023年3月31日的三個月的經營業績和現金流量所需的正常經常性調整。這些未經審計的簡明綜合財務報表應與截至2023年12月31日的已審計綜合財務報表及其附註一併閲讀，這些報表包括在公司的Form 10-K年度報告中。
截至2024年和2023年3月31日的三個月的業績不一定表明全年、或任何其他過渡時期、或任何未來一年或任何時期的預期結果。
預算的使用
信用風險和重要供應商的集中
可能使公司面臨嚴重集中信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物。該公司在聯邦保險的金融機構的存款超過聯邦保險的限額，並通過將現金存放在高信用質量的經認可的金融機構來限制其現金風險敞口。該公司的結論是，除了與商業銀行關係相關的正常信用風險之外，它不會受到異常信用風險的影響。
該公司依賴，並預計將繼續依賴少數供應商來製造供應品，併為其開發計劃加工其候選產品。這些項目可能會因製造過程或供應鏈的重大中斷而受到不利影響。
遞延交易成本
該公司將與正在進行的股權融資直接相關的某些法律、專業會計和其他第三方費用作為遞延交易成本，直至此類融資完成。完成股權融資後，這些成本將作為交易所得收益的減少額入賬，無論是作為優先股賬面價值的減少額，還是作為交易產生的額外實收資本減少額的股東權益(赤字)。如果放棄正在進行的股權融資，遞延交易成本將立即在合併經營報表中計入營業費用和全面虧損。
最近發佈的尚未採用的會計公告
財務會計準則委員會或其他準則制定機構發佈或建議的其他會計準則，在未來某個日期之前不需要採用，預計在採用時不會對公司的簡明綜合財務報表產生實質性影響。
3.公允價值計量
下表提供了本公司定期計量並按公允價值經常性列賬的資產和負債的信息，並顯示了本公司估值技術的公允價值層次內的水平
10
用於確定此類公允價值，該公允價值在公司截至2023年12月31日年度10-K表格年度報告合併財務報表附註2中進一步描述。
按經常性公允價值計量的金融資產和負債概述如下（單位：千）：
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2024年3月31日 |
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資產 |
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現金等價物： |
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2023年12月31日 |
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總計 |
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本公司1級現金等價物(包括貨幣市場基金)的公允價值以活躍市場的報價為基礎，不作估值調整。該公司2級現金等價物的公允價值由原始到期日為3個月或更短的美國國庫券組成，通過第三方定價服務確定。美國國庫券的攤銷成本接近公允價值。截至2024年3月31日及2023年3月31日止三個月內，本公司資產並無按公允價值計量及入賬減值。此外，在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月內，1級、2級和3級金融資產之間的估值技術或轉移沒有變化。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月內，公司沒有對任何資產或負債進行任何非經常性公允價值計量。
4.現金、現金等價物和限制性現金
現金、現金等價物和限制性現金包括以下內容(以千計)：
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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現金和現金等價物 |
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受限現金 |
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現金總額、現金等價物和限制性現金，如簡表所示 |
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5.財產和設備，淨額
財產和設備，淨值如下(以千計)：
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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計算機設備 |
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傢俱和固定裝置 |
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減去：累計折舊 |
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( |
) |
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財產和設備，淨額 |
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$ |
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6.應計費用
應計費用包括以下各項(以千計)：
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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應計研究和開發 |
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應計員工相關費用 |
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應計專業費用 |
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應計其他 |
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應計費用總額 |
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7.開發和許可協議
與AbbVie Deutschland GmbH&Co.KG(“AbbVie”)的許可和股票購買協議
2019年9月，本公司與AbbVie簽訂了一項協議，據此，AbbVie授予本公司獨家許可，並有權向AbbVie的某些知識產權授予再許可。
根據這項協議，公司支付了一筆不可退還、不可貸記的預付費用#美元。
本公司的許可使用費義務在每個許可產品和每個國家/地區的許可產品在該國家/地區的許可知識產權下的最後一個到期有效索賠到期後到期。除非提前終止，否則本協議將在本公司對所有許可產品的版税義務到期時失效。如果公司在收到違約的書面通知後未能在規定的期限內支付任何款項，或者如果公司發生重大違約並未能在一定期限內糾正違約行為，則AbbVie可以終止協議。
與羅氏達成許可協議
關於羅氏協議，該公司向羅氏支付了一筆預付的、不可退還的排他性付款$
該公司有義務向羅氏支付總計不超過#美元的或有付款。
與Mabwell達成許可協議
2023年1月，公司與Mabwell治療公司(“Mabwell”)簽訂了獨家許可協議，根據該協議，Mabwell向公司授予了Mabwell某些知識產權的獨家和可再許可的許可。
關於這項協議，公司向Mabwell預付了#美元。
12
這個許可產品，最多適用於三種適應症，最高總金額為美元
截至2024年和2023年3月31日的三個月內，該公司記錄了與Mabwell的安排相關的研發費用
8.可轉換優先股
截至2024年3月31日和2023年12月31日，該公司被授權發行最多
9.普通股
截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司的法定股本包括
自動櫃員機計劃
2023年1月，本公司向美國證券交易委員會提交了S-3表格的擱置登記書，其中涵蓋了本公司的發售、發行和銷售總額高達$
截至二零二三年三月三十一日止三個月，，該公司總共出售了
於2023年10月，本公司與Jefferies LLC訂立公開市場銷售協議(“自動櫃員機協議”)，就本公司發售、發行及出售最高達$
2023年11月，本公司向美國證券交易委員會提交了S-3表格的擱置登記書，其中涵蓋了本公司的發售、發行和銷售總額高達$
截至2024年3月31日的三個月內，該公司總共出售了
註冊的直銷產品
2023年2月，該公司與某些投資者簽訂了一項證券購買協議。根據證券購買協議，本公司出售合共
預融資權證規定，如果持有人連同其關聯公司將實益擁有超過
13
保持者可通過給予61天的通知來增加或降低受益所有權限制，但不得超過
10.基於股票的薪酬
本公司根據其2021年股票期權及激勵計劃(“2021年計劃”)授予以股票為基礎的獎勵，該計劃於2021年2月經股東批准，並於2023年1月修訂並重述。本公司在其2017年股票期權及授予計劃(“私募股權計劃”)、2017年股票期權及授予計劃(“雙子座2017計劃”)及2021年獎勵計劃下亦有未償還的股票期權獎勵，但不再根據該等計劃授予獎勵。本公司還根據其2021年員工股票購買計劃(“2021年員工股票購買計劃”)授予獎勵，該計劃於2021年7月經公司股東批准，並於2023年1月修訂和重述。此外，如果得到公司董事會的批准，公司可以在2021計劃之外授予股票獎勵，作為對其高管的激勵。
基於股票的薪酬費用
員工、董事和非員工的股票薪酬支出總額分別記為研發費用、一般費用和行政費用，如下(以千為單位)：
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截至三個月 |
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2024 |
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2023 |
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研發 |
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一般和行政 |
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基於股票的薪酬總支出 |
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下表彙總了截至的未確認的股票薪酬支出2024年3月31日。
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未確認費用 |
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加權平均 |
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限制性股票單位 |
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股票期權 |
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未確認的股權補償費用總額 |
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$ |
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限售股單位
為了計算基於股票的補償，公司根據授予時公司普通股的公允價值來確定受限股票單位的公允價值。
2024年2月7日，公司頒發限制性股票單位獎
2024年2月26日，公司頒發限制性股票單位獎
下表彙總了受限制的股票單位活動截至2024年3月31日的三個月。
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單位數 |
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加權的- |
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截至2023年12月31日的限制性股票單位 |
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授與 |
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$ |
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被沒收 |
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( |
) |
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$ |
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截至2024年3月31日的限制性股票單位 |
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$ |
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股票期權
為了計算基於股票的薪酬，該公司使用Black-Scholes期權定價模型估計股票期權在授予日的公允價值。該模型包含各種假設，包括預期波動率、預期期限和利率。
2024年2月7日，公司授予了購買
2024年2月26日，公司授予了購買
下表概述了股票期權活動， 截至2024年3月31日的三個月。
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數量 |
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加權的- |
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加權的- |
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集料 |
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截至2023年12月31日的未償還債務 |
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授與 |
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已鍛鍊 |
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被沒收 |
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( |
) |
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過期 |
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( |
) |
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截至2024年3月31日未償還 |
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$ |
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$ |
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可於2024年3月31日取消 |
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$ |
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對於期末行使價格低於普通股公允價值的股票期權，期權的總內在價值計算為股票期權的行使價格與公司普通股公允價值之間的差額。截至2024年和2023年3月31日的三個月內行使的股票期權的總內在價值是$
用於估計所授予股票期權公允價值的加權平均假設如下：
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截至三個月 |
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2024 |
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2023 |
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無風險利率 |
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% |
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預期期限(以年為單位) |
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預期波動率 |
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預期股息收益率 |
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% |
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% |
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普通股每股公允價值 |
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$ |
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$ |
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截至2024年和2023年3月31日止三個月內歸屬期權的總公允價值是$
限制性普通股股份
截至2024年3月31日，公司已經發行了
15
受限制普通股活動摘要如下：
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截至三個月 |
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2024 |
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2023 |
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年初未獲授權的 |
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既得 |
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( |
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期末未投資 |
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員工購股計劃
截至2024年和2023年3月31日的三個月內,
11.所得税
《公司》做到了
本公司評估了有關其實現遞延税項資產能力的正面和負面證據，並考慮了自成立以來累計淨虧損的歷史，以及其缺乏任何商業上可用的產品。該公司的結論是，它更有可能不會實現其遞延税項資產的好處。公司在每個報告期重新評估正面和負面證據。
本公司在任何課税年度從未接受過美國國税局或任何其他司法管轄區的審查，因此，在適用訴訟時效範圍內的所有年度均有可能接受審計。
12.淨虧損PeR股
每股基本和攤薄淨虧損是通過普通股股東應佔淨虧損除以已發行加權平均普通股計算得出的。用於計算基本和稀釋後每股淨虧損的加權平均已發行普通股包括與本公司於2023年6月進行的後續公開發行相關發行的預融資權證。
本公司在呈列的所有期間均錄得淨虧損，因此每股基本淨虧損和攤薄淨虧損相同，因為納入潛在攤薄證券將是反攤薄的。
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3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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非既得性限制性普通股 |
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限制性股票單位 |
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購買普通股的期權 |
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員工購股計劃 |
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13.承付款和或有事項
賠償協議
在正常業務過程中，公司可以就某些事項向其供應商、出租人、合同研究機構、業務合作伙伴和其他各方提供不同範圍和條款的賠償，包括但不限於因違反此類協議或第三方提出的知識產權侵權索賠而產生的損失。此外，本公司已與董事會成員訂立彌償協議，除其他事項外，本公司須就他們作為董事的身份或服務而可能產生的若干責任作出彌償。根據這些賠償協議，公司未來可能需要支付的最大潛在金額在許多情況下是無限制的。該公司尚未因此類賠償而產生任何物質成本，目前也不知道有任何賠償要求。
16
法律訴訟
本公司可能不時成為在正常業務過程中發生的訴訟的一方。本公司於截至2024年及2023年3月31日止三個月內並無任何重大法律訴訟，據其所知，目前並無任何重大法律訴訟待決或受到威脅。
終止合同時的付款
該公司在正常業務過程中與CRO、CDMO和其他第三方就臨牀前研究、臨牀試驗和製造服務簽訂合同。這些合同通常不包含最低購買承諾，通常可由公司在書面通知後取消。取消時應支付的款項包括截至取消之日為止提供的服務或發生的費用，包括公司服務提供商的不可取消債務，如果與CRO和CDMO達成某些安排，則可能包括不可取消的費用。根據此類協議，公司在終止合同時所欠的確切金額將取決於終止合同的時間和協議的具體條款。截至2024年3月31日，本公司並未確認任何與該等或有事項有關的金額，因為該等付款的金額及時間並不固定及可估計。
14.租契
該公司是馬薩諸塞州沃特敦寫字樓租賃和轉租的租户，兩者都是經營性租賃。截至2024年3月31日及2023年3月31日止三個月內，本公司租約並無重大變動。欲瞭解更多信息，請參閲公司截至2023年12月31日的年度報告10-K表中的合併財務報表附註15.
15.關聯方交易
於2023年2月，若干現有投資者參與本公司的登記直接發售(見附註9)。
2023年3月，公司簽署了本金總額為#美元的本票。
2023年6月，一名現有投資者參與了該公司的後續發行。關於後續公開發行的説明，請參閲公司截至2023年12月31日的年度報告10-K表格中的綜合財務報表附註10.
16.後續活動
本公司已完成對自未經審核簡明綜合資產負債表日期2024年3月31日至該等簡明綜合財務報表發出日期為止的所有後續事件的評估，以確保該等簡明綜合財務報表包括對截至2024年3月31日簡明綜合財務報表所確認事項的適當披露，以及隨後發生但未在簡明合併財務報表中確認的事件。該公司沒有不可辨認的後續事件。
17
項目2.管理層的討論和財務狀況及經營成果分析
以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與我們在截至2023年12月31日的年度報告Form 10-Q中開始的未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註以及我們在Form 10-K年度報告末尾的經審計綜合財務報表和相關附註一起閲讀。本討論和分析中包含的一些信息或本Form 10-Q季度報告中的其他信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括本季度報告10-Q表中“風險因素”部分列出的那些因素，我們的實際結果可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。
概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化治療嚴重血液病患者的新療法。我們已經組裝了一系列臨牀和臨牀前候選產品，旨在修改與紅細胞形成和功能相關的基本生物學途徑，特別是血紅素生物合成和鐵穩態。我們目前的產品線包括用於治療紅細胞生成性卟啉(EPs)(包括紅細胞生成性原卟啉(EPP)、X連鎖原卟啉(XLP)和鑽石黑扇貧血(DBA))的比託品；用於治療骨髓纖維化貧血(MF)和慢性腎臟疾病貧血(CKD)的Disc-0974；以及用於治療真性紅細胞增多症(PV)和其他血液病疾病的Disc-3405(前身為MWTX-003)。此外，我們的臨牀前計劃還包括DISC-0998，用於治療與炎症性疾病相關的貧血。我們的產品候選開發方法利用了已在人類身上得到驗證的眾所周知的分子機制。我們相信，如果我們的每一種候選產品獲得批准，都有可能改善血液病患者的生活。
Bitpertin是我們的血紅素生物合成調製產品組合中的主要候選產品。此前，F.Hoffmann-La Roche Ltd和Hoffmann-La Roche Inc.，或統稱為羅氏，在一項全面的臨牀計劃中對4,000多名個體的其他適應症進行了評估，證明瞭bitpertin作為甘氨酸轉運體1或GlyT1抑制劑的活性及其對血紅素生物合成的影響。我們最初正在開發用於治療EPs的Bitpertin，包括EPP和XLP。2022年7月，我們啟動了Beacon，這是一項針對EPP和XLP患者的Bitpertin第二階段開放標籤、平行劑量的臨牀試驗，目前正在澳大利亞的多個地點進行。2022年10月，我們啟動了Aurora，這是一項針對EPP患者的2期隨機、雙盲、安慰劑對照臨牀試驗，目前正在美國進行。我們在2023年6月和12月提供了Beacon的中期數據，並在2024年4月提供了Aurora的背線數據。對Beacon和Aurora試驗的更多分析預計將在2024年第二季度提交。我們預計在2024年下半年，將有監管互動來定義EPP中向前推進的最佳註冊端點。我們與美國國立衞生研究院(National Institutes of Health，簡稱NIH)簽訂了一項合作研發協議，在DBA中進行一項由NIH贊助的Bitpertin臨牀試驗。FDA授權進行臨牀試驗，試驗於2023年7月開始。我們正在計劃在其他適應症中進行更多的比託品試驗。
Disc-0974是我們鐵穩態產品組合中的主要候選產品，並獲得了AbbVie Deutschland GmbH&Co.Kg或AbbVie的授權。DISC-0974被設計用來抑制海普西丁的產生和提高血清鐵水平。我們於2021年6月向FDA提交了用於DISC-0974的IND，並於2021年7月獲得批准，參與者於2022年6月在美國健康志願者中完成了一項第一階段臨牀試驗，結果顯示出可接受的耐受性概況以及靶向參與、鐵動員和增強紅細胞生成的證據。我們於2022年6月在MF貧血患者中啟動了1b/2期臨牀試驗，並於2023年2月在非透析依賴型CKD和貧血患者中啟動了單獨的1b/2期臨牀試驗。我們在2023年12月公佈了這兩項試驗的中期數據，並預計在2024年第二季度公佈更多關於MF貧血的中期數據，包括安全性和更多患者的海普西丁、鐵和血紅蛋白水平的變化，以及更長時間的隨訪。我們預計將在2024年下半年公佈更多非透析依賴型慢性腎臟病和貧血的中期數據。此外，我們正在開發一種臨牀前抗HJV單抗DISC-0998，它也針對海普西丁抑制，是從AbbVie獲得許可的。與DISC-0974相比，DISC-0998旨在提高血清鐵水平，並具有延長的血清半衰期。我們認為，在與炎症性疾病相關的貧血患者的某些亞羣中，這一特徵可能是可取的。
最後，我們正在開發DISC-3405，這是一種針對跨膜絲氨酸蛋白酶6或TMPRSS6的單抗，我們從Mabwell治療公司或Mabwell獲得了許可。DISC-3405是我們鐵平衡組合的一部分，旨在誘導海普西丁的產生和降低血清鐵水平。FDA批准了DISC-3405的IND，並於2023年10月啟動了針對健康成年志願者的第一階段臨牀試驗。中期數據預計將在2024年上半年和下半年提交。我們希望開發用於治療PV和其他血液病的DISC-3405。
18
財務運營概述
收入
我們自成立以來沒有產生任何收入，也不希望在不久的將來從產品銷售中產生任何收入，如果有的話。如果我們的開發工作取得成功，並導致一個或多個候選產品商業化，或者如果我們與第三方達成合作或許可協議，我們未來可能會從產品銷售、此類合作或許可協議的付款或兩者的組合中獲得收入。
運營費用
研究和開發費用
研究和開發費用主要包括與我們的候選產品研究和開發相關的成本。這些費用包括：
我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。外部開發活動產生的費用是根據對完成特定任務的進度的評估，使用我們的供應商提供給我們的信息確認的。這些活動的付款是基於個別協議的條款，這些條款可能與產生的成本模式不同，並可能作為預付或應計費用反映在我們的簡明綜合財務報表中。未來將收到用於研究和開發活動的貨物或服務的不可退還預付款被記錄為預付費用，並在相關貨物交付或服務執行時或當不再預期貨物將交付或提供服務時計入費用。
我們通常在產品候選和開發計劃中使用我們的員工和基礎設施資源。我們按候選產品或開發計劃跟蹤外部開發成本，但不將人員成本或其他內部成本分配給特定的候選產品或開發計劃。
我們預計，隨着我們將我們的計劃推進到臨牀開發並通過臨牀開發，我們的研究和開發費用將大幅增加。目前，我們無法準確估計或知道完成我們可能開發的任何候選產品的臨牀前和臨牀開發所需努力的性質、時間和成本。與我們可能開發的候選產品相關的任何數量的變量結果的變化都可能顯著改變與該候選產品開發相關的成本和時間。我們可能永遠不會成功地獲得監管部門對我們可能開發的任何候選產品的批准。任何候選產品的成功開發都是高度不確定的。這是由於與產品開發相關的許多風險和不確定性，包括：
19
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括行政、財務、商業、公司和業務發展以及行政職能人員的薪金和相關費用。一般和行政費用還包括與專利和公司事務有關的法律費用，包括不可資本化的交易成本；會計、審計、税務合規和行政諮詢服務的專業費用；投資者和公關費用；商業規劃；董事和高級管理人員保險和其他保險成本；以及設施相關費用，包括維護和租金分配費用和其他運營成本。
我們預計，隨着我們增加員工人數，以支持我們繼續研發和潛在的候選產品商業化，我們的一般和管理費用將在未來大幅增加。
其他收入
利息收入
利息收入主要包括現金等價物賺取的利息，包括貨幣市場基金、美國國庫券和存單。
或有價值權利負債的公允價值變動
於2022年12月，吾等訂立CVR協議，在截至2023年12月31日止年度的10-K表格年報附註1及未經審核簡明綜合財務報表附註3中有更詳細的描述，該協議向雙子座合併前普通股股東提供CVR，讓雙子座合併前普通股股東在收到根據CVR協議計算的若干收益時從本公司收取普通股，而該等收益是雙子座於合併完成後一年內出售雙子座合併前資產所致。處置期間截至2023年12月29日，期間並無處置雙子座合併前資產。因此，沒有向持有人支付CVR款項，未來也不會向持有人支付任何CVR款項。在2023年12月29日之前，CVR負債按每個報告日期的公允價值計量，該期間的公允價值變動(如有)計入簡明綜合經營報表和或有價值權益負債公允價值變動的全面虧損。截至2023年3月31日止三個月，CVR負債的公允價值變動為最低。
20
經營成果
截至2024年3月31日及2023年3月31日止三個月的比較
下表彙總了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的運營結果(單位：千)：
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截至三個月 |
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2024 |
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2023 |
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變化 |
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運營費用： |
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研發 |
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$ |
23,704 |
|
|
$ |
20,180 |
|
|
$ |
3,524 |
|
一般和行政 |
|
|
7,758 |
|
|
|
4,945 |
|
|
|
2,813 |
|
總運營費用 |
|
|
31,462 |
|
|
|
25,125 |
|
|
|
6,337 |
|
運營虧損 |
|
|
(31,462 |
) |
|
|
(25,125 |
) |
|
|
(6,337 |
) |
其他收入(費用)，淨額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入 |
|
|
4,519 |
|
|
|
2,367 |
|
|
|
2,152 |
|
其他費用 |
|
|
(1 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(1 |
) |
其他收入(費用)合計，淨額 |
|
|
4,518 |
|
|
|
2,367 |
|
|
|
2,151 |
|
所得税前虧損 |
|
|
(26,944 |
) |
|
|
(22,758 |
) |
|
|
(4,186 |
) |
所得税費用 |
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(5 |
) |
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(23 |
) |
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18 |
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淨虧損 |
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$ |
(26,949 |
) |
|
$ |
(22,781 |
) |
|
$ |
(4,168 |
) |
研究和開發費用
下表彙總了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的研發費用(單位：千)：
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截至三個月 |
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2024 |
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2023 |
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變化 |
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比託廷 |
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$ |
6,369 |
|
|
$ |
2,582 |
|
|
$ |
3,787 |
|
DISC-3405 |
|
|
4,701 |
|
|
|
10,042 |
|
|
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(5,341 |
) |
DISC-0974 |
|
|
3,771 |
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|
|
2,515 |
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|
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1,256 |
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其他研究項目和費用 |
|
|
2,429 |
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1,921 |
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|
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508 |
|
與人事有關的(包括股權薪酬) |
|
|
6,434 |
|
|
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3,120 |
|
|
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3,314 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
23,704 |
|
|
$ |
20,180 |
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|
$ |
3,524 |
|
截至2024年3月31日的三個月，研發費用為2，370萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為2，020萬美元。研發費用增加350萬美元，主要是由於與臨牀研究和藥物製造活動增加相關的bitopertin開發費用增加380萬美元，以及與研發人員增加相關的人員相關成本增加330萬美元，包括2024年1月公司向員工發放的年度補助金推動的股票薪酬增加了120萬美元;部分被與DISC-3405計劃相關的530萬美元減少所抵消，該計劃在截至2023年3月31日的三個月內產生了1，000萬美元的預付許可費。
一般和行政費用
下表總結了截至2024年和2023年3月31日止三個月的一般和行政費用（單位：千）：
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截至三個月 |
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2024 |
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2023 |
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變化 |
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與人事有關的(包括股權薪酬) |
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$ |
4,815 |
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|
$ |
2,082 |
|
|
$ |
2,733 |
|
法律、諮詢費和專業費 |
|
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2,138 |
|
|
|
1,928 |
|
|
|
210 |
|
其他費用 |
|
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805 |
|
|
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935 |
|
|
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(130 |
) |
一般和行政費用總額 |
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$ |
7,758 |
|
|
$ |
4,945 |
|
|
$ |
2,813 |
|
截至2024年3月31日的三個月，一般和行政費用為780萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為490萬美元。一般和行政費用增加280萬美元，主要是由於一般和行政人員增加導致與人事有關的成本增加270萬美元，其中包括公司2024年1月向員工發放的年度補助金所推動的基於股票的薪酬增加180萬美元。
21
其他收入(費用)，淨額
截至2024年3月31日的三個月，其他收入淨額為450萬美元，而截至2023年3月31日的三個月，其他收入淨額為240萬美元。其他收入(支出)淨額增加220萬美元，主要是由於現金和現金等價物餘額增加以及利率上升導致利息收入增加。
所得税費用
截至2024年3月31日的三個月，所得税支出不到10萬美元，而截至2023年3月31日的三個月，所得税支出不到10萬美元。這筆費用與利息收入產生的州所得税有關。
流動性與資本資源
流動資金來源
自成立以來，我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，併發生了重大的運營虧損。我們預計，在可預見的未來，隨着我們推進候選產品的臨牀開發，我們將繼續招致鉅額費用和運營虧損。我們預計，我們的研發以及一般和管理成本將繼續大幅增加，包括為我們的候選產品進行臨牀試驗和製造以支持商業化，以及為我們的運營提供一般和行政支持，包括與上市公司運營相關的成本。因此，我們將需要額外的資本來為我們的運營提供資金，我們可以通過額外的股權或債務融資、合作、許可安排或其他來源獲得這些資金。有關與我們的大量資本要求相關的額外風險，請參閲“風險因素”。
到目前為止，我們的運營資金主要來自出售我們的可轉換優先股和普通股的收益、與Gemini合併的收益、市場發行的收益、註冊直接發行的收益以及後續公開發行的收益。截至2024年3月31日，我們已從銷售我們的系列種子、A系列和B系列可轉換優先股中獲得1.445億美元的淨收益，從與雙子座的合併中獲得8950萬美元，從成交前私人融資中的普通股銷售中獲得5350萬美元，從登記的直接發售中的普通股和預先融資的認股權證中獲得6240萬美元，從公開後續發行中的普通股和預先融資的認股權證中獲得1.479億美元，以及從市場發行中獲得的4130萬美元。截至2024年3月31日，我們擁有3.426億美元的現金和現金等價物。
自成立以來，我們發生了嚴重的運營虧損，截至2024年3月31日，累計赤字為2.156億美元。此外，在可預見的未來，我們預計將繼續產生大量且不斷增加的費用和運營虧損。我們相信，我們目前的現金資源將使我們能夠為目前計劃的運營費用和資本支出需求提供資金，直到2026年。我們還可以通過公開或私募股權發行、合作或債務融資來尋求額外的現金資源。
現金流
下表提供了有關我們每個期間的現金流的信息(以千為單位)：
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截至三個月 |
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2024 |
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2023 |
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提供的現金淨額(用於)： |
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經營活動 |
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$ |
(33,599 |
) |
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$ |
(35,466 |
) |
投資活動 |
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(67 |
) |
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(29 |
) |
融資活動 |
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15,900 |
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77,306 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增(減) |
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$ |
(17,766 |
) |
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$ |
41,811 |
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經營活動
我們運營活動的現金流很大程度上受到我們將現金用於運營費用和支持業務的營運資本要求的影響。從歷史上看，我們從經營活動中獲得的現金流為負，因為我們投資於開發我們的投資組合、藥物發現努力、進行臨牀試驗和製造，以及相關的基礎設施。經營活動中使用的現金主要來自經非現金費用調整後的淨虧損以及營業資產和負債組成部分的變化，這主要是由於費用增加和供應商付款的時間安排造成的。
在截至2024年3月31日的三個月中，用於經營活動的現金淨額為3360萬美元，主要是由於我們淨虧損2690萬美元，其中包括450萬美元的利息收入；以及1090萬美元的運營資產和負債變化，包括向Mabwell支付的500萬美元的里程碑付款；被420萬美元的非現金支出抵消，主要與410萬美元的基於股票的薪酬支出有關。
22
在截至2023年3月31日的三個月內，經營活動中使用的現金淨額為3,550萬美元，主要是由於我們淨虧損2,280萬美元，主要是與Mabwell許可協議下的1,000萬美元預付款有關，以及主要與支付合並相關成本有關的運營資產和負債增加1,380萬美元，這些成本已包括在2022年12月31日的應付賬款中，但被110萬美元的非現金支出部分抵消。
投資活動
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，用於投資活動的淨現金是由於購買了財產和設備。
融資活動
在截至2024年3月31日的三個月中，融資活動提供的現金淨額為1590萬美元，主要包括市場發行的淨收益總額1480萬美元。
在截至2023年3月31日的三個月中，融資活動提供的現金淨額為7,730萬美元，主要包括在登記的直接發售中出售普通股和預融資認股權證的淨收益總額6,240萬美元，以及市場發行的淨收益總額1,460萬美元。
未來的資金需求
我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是當我們將我們的候選產品推進到臨牀開發並通過臨牀開發並作為上市公司運營時。我們的資金需求，以及營運開支的時間和數額，主要視乎以下因素而定：
識別潛在候選產品並進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成，我們可能永遠無法生成獲得上市批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品，如果獲得批准，可能不會取得商業上的成功。我們的商業收入（如果有的話）將來自我們預計在許多年內（如果有的話）都不會商業化的產品的銷售。因此，我們將需要獲得大量額外資金來實現我們的業務目標。
在此之前，如果我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及與第三方的營銷、分銷或許可安排相結合的方式來滿足我們的現金需求。然而，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或達成此類其他安排。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，我們現有股東的所有權權益可能會被大幅稀釋，此類證券的條款可能包括清算或其他對我們普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股融資可能涉及的協議可能包括限制性契約，這些契約限制了我們採取特定行動的能力，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排來籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來的收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者按照下列條款授予許可證
23
可能對我們不利。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或其他安排籌集額外資金，我們可能會被要求推遲、減少或取消我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
合同義務和其他承諾
下表彙總了截至2024年3月31日我們的合同義務，以及這些義務預計將對我們未來時期的流動性和現金流產生的影響(以千為單位)：
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按期間到期的付款 |
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總計 |
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少於 |
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1至3 |
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3至5個 |
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多過 |
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經營租賃承諾額(1) |
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$ |
2,299 |
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$ |
931 |
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$ |
1,368 |
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$ |
— |
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|
$ |
— |
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總計 |
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$ |
2,299 |
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$ |
931 |
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$ |
1,368 |
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$ |
— |
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$ |
— |
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(1)金額反映了我們在馬薩諸塞州沃特敦租賃和轉租的辦公空間截至2024年3月31日的到期付款。租賃期限分別從2021年11月和2023年6月開始，到2026年11月結束。
我們在正常業務過程中與CRO、CDMO和其他第三方就臨牀前研究、臨牀試驗和製造服務簽訂合同。這些合同通常不包含最低購買承諾，通常我們可以在書面通知後取消。取消時應支付的款項包括截至取消之日為止所提供服務的付款或發生的費用，包括我們服務提供商的不可取消義務，在與CRO和CDMO達成某些安排的情況下，可能包括不可取消的費用。這些付款不包括在上表中，因為這些付款的數額和時間不是固定的和可估量的。
我們還簽訂了許可協議，根據該協議，我們有義務支付特定的里程碑和特許權使用費。我們沒有將這些協議下的未來付款列入上述合同義務表中，因為這些協議下的付款義務取決於未來的事件，如監管里程碑或產生產品銷售。我們無法估計實現這些里程碑或產生未來產品銷售的時機或可能性。有關我們的許可協議以及此類協議下未來可能支付的金額的更多信息，請參閲我們的簡明合併財務報表。
關鍵會計政策和估算
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們的精簡合併財務報表，這些報表是根據美國公認會計原則(GAAP)編制的。在編制簡明綜合財務報表及相關披露資料時，我們需要作出估計及判斷，以影響資產、負債、成本及開支的呈報金額，以及在簡明綜合財務報表中披露或有資產及負債。我們基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值並不是從其他來源很容易看出的。我們在持續的基礎上評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。有關更多信息，請參閲我們截至2023年12月31日的10-K表格年度報告有關關鍵會計政策的信息以及對我們其他重要會計政策的描述.
我們的關鍵會計估計數與第二部分第7項所述的估計數沒有實質性變化。《管理層對財務狀況和經營結果的討論與分析》包含在截至2023年12月31日的10-K表格年度報告中。
近期發佈和採納的會計公告
對最近發佈和最近採用的一些會計聲明的描述已經或可能影響我們的財務狀況和經營結果，這些聲明包含在我們截至2023年12月31日的10-K表格年度報告的綜合財務報表的附註2中。
新興成長型公司和較小的報告公司地位
我們是一家“新興成長型公司”，根據2012年的JumpStart Our Business Startups Act或JOBS Act的定義，我們可能會利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的某些豁免。我們可以利用這些豁免，直到我們不再是JOBS法案第107條規定的新興成長型公司為止，該條款規定，新興成長型公司可以利用JOBS法案提供的延長過渡期來實施新的或修訂的會計準則。我們已選擇利用延長的過渡期，因此，儘管我們是一家新興成長型公司，我們將不會在新的或修訂的會計準則適用於其他非新興成長型公司的上市公司的同時受制於新的或修訂的會計準則，除非我們選擇提前採用新的或修訂的會計準則。我們仍將是一家新興的成長型公司
24
直至(1)財政年度的最後一天(A)在2020年8月我們的首次公開募股(IPO)結束五週年之後，(B)我們的年度總收入至少為12.35億美元，或(C)我們被視為大型加速申報機構，這意味着截至前一年6月30日，我們由非關聯公司持有的普通股的市值超過7億美元，以及(2)我們在前三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債券。
此外，我們是S-K條例第10(F)(1)項所界定的“較小的報告公司”。規模較小的報告公司可能會利用某些減少的披露義務，其中包括只提供兩年的經審計財務報表。
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項目3.數量和質量關於市場風險的披露
截至2024年3月31日和2023年12月31日，我們分別擁有3.426億美元和3.604億美元的現金和現金等價物，其中包括現金、貨幣市場基金和美國國債。利息收入對一般利率水平的變動非常敏感；然而，由於這些投資的性質，市場利率立即發生10%的變化不會對我們的現金或現金等價物的公平市場價值產生實質性影響。
我們的員工和運營主要位於美國。我們不時地以美元以外的貨幣與承包商或其他供應商簽訂合同。到目前為止，我們對外幣匯率波動的風險很小，因為交易開始之日與付款或收到付款之日之間的時間一般較短。因此，我們認為我們不存在重大的外匯風險敞口。
通貨膨脹通常通過增加勞動力成本和合同研究來影響我們。我們認為，在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月裏，通脹對我們的業務、財務狀況或運營結果沒有實質性影響。
項目4.控制和程序
信息披露控制和程序的評估
我們的管理層在首席執行官(首席執行官)和首席財務官(首席財務官)的監督下，對截至2024年3月31日的披露控制和程序的有效性進行了評估。《交易法》規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的術語“披露控制和程序”是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據《交易所法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，並酌情傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，以便及時做出關於要求披露的決定。
管理層認識到，任何披露控制和程序，無論設計和操作多麼完善，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。根據對我們截至2024年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2024年3月31日的三個月內，我們對財務報告的內部控制(根據《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)條的定義)沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第II部-其他信息
項目1.法律程序
在日常業務過程中，我們可能不時受到法律訴訟和索賠。我們目前並不知悉任何我們認為會個別或整體對我們的業務、財務狀況或經營業績造成重大不利影響的此類訴訟或索賠。
第1A項。風險因素
下面列出的是我們認為對我們的投資者來説是重要的風險，應該仔細考慮。如果實際發生以下任何風險和不確定因素，我們的業務、前景、財務狀況和經營結果都可能受到重大不利影響。以下所述風險並非詳盡無遺，其他我們目前未知或我們目前認為並不重要的因素一旦發生，可能會影響我們的業務、前景、財務狀況及經營結果。本部分包含前瞻性陳述。您應參考從本季度報告第一頁開始的Form 10-Q中對前瞻性陳述的限制和限制的解釋。
與我們有限的經營歷史、財務狀況和資本要求有關的風險
我們有限的經營歷史可能會使您難以評估我們業務迄今的成功程度，也難以評估我們未來的生存能力。
我們於2017年開始運營，是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限。生物製藥產品開發是一項投機性很強的工作，涉及很大程度的風險。自2017年10月成立以來，我們投入了幾乎所有的努力來組織和配備我們的公司人員，業務規劃，融資，建立和維護我們的知識產權組合，建立我們的候選產品線，進行藥物發現活動，進行臨牀前研究，進行早期臨牀試驗，併為這些運營提供一般和行政支持。我們尚未證明我們有能力成功開發任何候選產品、獲得監管批准、製造商業規模的產品或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功的產品商業化所需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有更長的運營歷史或成功開發和商業化產品的歷史，您對我們未來成功或生存能力的任何預測都可能不那麼準確。
此外，隨着業務的發展，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他已知和未知的因素。我們需要在某個時候從一家專注於研發的公司轉型為一家能夠支持商業活動的公司。在這樣的過渡中，我們可能不會成功。
自我們成立以來，我們已經發生了重大的淨虧損，並預計在可預見的未來我們將繼續蒙受虧損。
截至2024年和2023年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為2690萬美元和2280萬美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為2.156億美元。我們幾乎所有的淨虧損都是由與我們的研究和開發計劃相關的成本以及與我們的運營相關的一般和行政成本造成的。我們預計，隨着我們候選產品臨牀試驗的開始和繼續，我們的研究和開發費用將大幅增加。此外，如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，我們將產生大量的銷售、營銷和製造費用。我們還將繼續招致與上市公司運營相關的額外成本，預計在未來幾年和可預見的未來，我們將繼續招致重大且不斷增加的運營虧損。由於與開發藥品相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測未來虧損的程度或何時實現盈利(如果有的話)。即使我們真的實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。
我們未來的虧損數額是不確定的，我們的季度和年度經營業績未來可能會由於各種因素而大幅波動，其中許多因素不在我們的控制範圍內，可能難以預測，包括以下因素：
27
這些因素的累積影響可能會導致我們的季度和年度經營業績出現巨大波動和不可預測。因此，在不同時期比較我們的經營業績可能沒有意義。這種變化性和不可預測性也可能導致我們無法滿足行業或金融分析師或投資者對任何時期的預期。如果我們的收入或經營業績低於分析師或投資者的預期，或低於我們向市場提供的任何預測，或者如果我們向市場提供的預測低於分析師或投資者的預期，我們普通股的價格可能會大幅下跌。即使我們已經滿足了我們可能提供的任何先前公開聲明的指導，這樣的股價下跌也可能發生。
我們沒有任何獲準商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。
我們盈利的能力取決於我們創造收入的能力。到目前為止，我們還沒有從我們的候選產品中產生協作收入，也沒有從產品銷售中產生收入，也不希望在不久的將來從產品銷售中產生任何收入。除非我們獲得監管部門的批准，並開始銷售我們的一個或多個候選產品，否則我們預計不會產生可觀的收入。我們創造收入的能力取決於許多因素，包括但不限於，我們的能力：
28
如果我們不能及時或根本實現這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們的候選產品商業化，這將對我們的業務造成嚴重損害。如果我們的候選產品得不到監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。
我們將需要籌集大量額外資金。如果我們無法在需要時或在我們可以接受的條件下籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消一些產品開發計劃或商業化努力。
醫藥產品的開發是資本密集型的。我們目前正在通過臨牀前和臨牀開發來推進我們的血液病項目。我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是當我們繼續研究和開發、啟動和完成我們的候選產品的臨牀試驗並尋求監管機構批准的時候。此外，根據監管部門的批准情況，或者如果我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。如果我們選擇為當前或未來的候選產品尋求更多的跡象和/或地理位置，或者以其他方式比目前預期的更快地擴張，我們可能還需要更快地籌集額外資金。此外，我們預計作為一家新上市公司的運營會產生額外的成本。因此，我們將需要獲得與我們的持續業務有關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消某些研發計劃或未來的商業化努力。
我們相信，我們擁有現金和現金等價物，將使我們能夠為運營費用和資本支出需求提供資金，直至2026年。然而，我們的這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更早耗盡我們的可用資本資源。我們未來的資本需求將取決於許多因素，並可能因此而大幅增加，這些因素包括：
確定潛在的候選產品並進行臨牀前開發測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得監管部門批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。我們的商業收入，如果有的話，將來自銷售我們預計在幾年內不能商業獲得的產品，如果根本沒有的話。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。
任何額外的籌款努力可能會轉移我們的管理層對他們日常活動的注意力，這可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。總體上，金融市場的中斷可能會使股權和債務融資變得更加困難，並可能對我們滿足籌資需求的能力產生重大不利影響。我們不能保證未來的融資將以足夠的金額或我們可以接受的條款(如果有的話)提供。
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如果我們不能及時或按可接受的條款獲得資金，我們可能被要求大幅削減、推遲或停止我們的一個或多個研究或開發計劃，或任何已獲得監管批准的產品的商業化，或無法按預期擴大我們的業務或以其他方式利用我們的商機，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大影響。
籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過私募和公開股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排的組合來滿足我們的現金需求。我們沒有任何承諾的外部資金來源。任何融資條款可能會對我們股東的持股或權利產生不利影響，我們發行的額外證券(無論是股權還是債務)，或此類發行的可能性，可能會導致我們股票的市場價格下跌。在我們通過出售普通股或可轉換或可交換為普通股的證券籌集額外資本的情況下，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他可能對您作為普通股股東的權利產生重大不利影響的優惠。債務融資如果可行，將增加我們的固定支付義務，並可能涉及一些協議，其中包括限制或限制我們採取特定行動的能力的契約，例如招致額外債務、獲取、出售或許可知識產權、進行資本支出、宣佈股息或其他可能對我們的業務開展能力產生不利影響的經營限制。我們還可能被要求在債務融資方面達到某些里程碑，如果未能在某些日期實現這些里程碑，可能會迫使我們放棄某些技術或候選產品的權利，或者以其他方式同意對我們不利的條款，這可能會對我們的業務、運營業績和前景產生重大不利影響。
我們也可能被要求通過與合作者的安排或其他方式在比其他情況更可取的更早階段尋求資金。如果我們通過與第三方合作、戰略聯盟或許可安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的知識產權、未來收入來源、研究項目或候選產品的寶貴權利，以可能對我們不利的條款授予許可，或者授予開發和營銷我們本來更願意開發和營銷的候選產品的權利，任何這些都可能對我們的業務、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
與我們的候選產品的發現和開發相關的風險
我們只成功完成了一項第一階段臨牀試驗，可能無法成功完成我們開發的任何候選產品的任何額外臨牀試驗。我們的某些項目仍處於臨牀前開發階段，可能永遠不會進入臨牀開發階段。
我們已經完成了一期臨牀試驗，但尚未證明我們繼續有能力成功完成臨牀試驗，包括大規模的關鍵臨牀試驗、獲得監管批准、製造商業規模的產品或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功商業化所需的銷售和營銷活動。我們的項目仍處於臨牀前和早期臨牀開發階段。我們的臨牀項目可能不會進入下一階段的臨牀開發，我們的臨牀前項目可能永遠不會進入臨牀開發或通過臨牀開發，如果適用的話。我們目前只有三種候選產品在臨牀開發中。2022年7月，我們啟動了Beacon，這是一項針對EPP和XLP患者的Bitpertin第二階段開放標籤、平行劑量的臨牀試驗，目前正在澳大利亞的多個地點進行。另外，在2022年10月，我們啟動了Aurora，這是一項2期隨機、雙盲、安慰劑對照的比託品臨牀試驗，目前正在美國的一些地點進行。我們在健康志願者身上完成了DISC-0974的第一階段臨牀試驗。我們於2022年6月在MF貧血患者中啟動了DISC-0974的1b/2期臨牀試驗，並於2023年2月在非透析依賴型CKD和貧血患者中啟動了單獨的1b/2期臨牀試驗。我們於2023年10月在健康志願者中啟動了DISC-3405的一期臨牀試驗。在我們向FDA或同等監管機構提交IND或類似申請並獲得監管批准之前，我們可能不會對我們的候選產品啟動任何臨牀試驗。我們可能無法在我們預期的時間表上提交BITOPTIN或任何其他候選產品的IND或其他監管申報文件，如果有的話。例如，在支持IND的研究中，我們可能會遇到製造延遲或其他延遲。此外，我們不能確定向FDA或其他監管機構提交的監管文件是否會導致此類監管機構允許臨牀試驗及時開始，或者一旦開始，此類試驗將如期完成(如果有的話)，或者不會出現需要我們修改、推遲、暫停或終止臨牀試驗的問題。例如，我們於2022年4月向FDA提交了IND申請，要求在EPP患者中啟動Aurora階段的Bitpertin試驗，但FDA最初將該試驗的啟動置於臨牀擱置；在FDA完成研究設計後，我們於2022年7月獲得啟動該研究的許可，我們於2022年10月啟動了該研究。開始我們的任何臨牀試驗都需要根據與FDA和其他監管機構的討論最終確定試驗設計。我們從FDA或其他監管機構收到的任何指導意見都可能發生變化。這些監管機構可以改變他們的立場，包括對我們的試驗設計或所選臨牀終點的可接受性，這可能要求我們完成額外的臨牀試驗或導致更嚴格的批准條件的組成。
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比目前預期的要高。再舉一個例子，我們依靠F.Hoffmann-La Roche Ltd.和Hoffmann-La Roche Inc.或合稱的羅氏公司生成的數據包來支持我們向IND提交的Bitpertin在EPP患者中啟動我們的Aurora第二期臨牀試驗的申請，以及我們向澳大利亞治療商品管理局(TGA)提交的針對EPP或XLP患者的Beacon第二期臨牀試驗的申請，FDA或TGA可能會要求我們進行額外的臨牀前研究，以支持未來Bitoptin的營銷應用。對於每個候選產品，成功完成我們的臨牀試驗是向FDA提交NDA或BLA、向歐洲藥品管理局(EMA)提交營銷授權申請(MAA)或向其他司法管轄區的監管機構提交其他營銷申請，從而獲得每個候選產品的監管批准的先決條件。
單一的良好控制的臨牀試驗可能不足以獲得批准。一般來説，FDA需要兩個受控良好的臨牀試驗來支持新藥或生物藥物的註冊。在嚴重疾病幾乎沒有治療選擇的情況下可能會有例外，原則上這一例外似乎適用於我們尋求治療的許多疾病，如EPP、XLP、MF貧血、DBA和其他。儘管如此，FDA和其他監管機構可能總是需要額外的臨牀試驗來支持監管批准。
如果我們被要求對我們的候選產品進行超出當前預期的額外臨牀前研究或臨牀試驗或其他測試，如果我們無法成功完成我們候選產品的臨牀試驗或其他測試，如果這些試驗或測試的結果不呈陽性或僅為輕微陽性，或者如果存在安全問題，我們可能會：
我們的計劃專注於血液病患者療法的開發，這是一個快速發展的科學領域，我們正在採取的發現和開發候選產品的方法是新穎的，可能永遠不會產生獲得批准或適銷對路的產品。
血液病患者療法的發現和發展是一個新興領域，構成我們努力發現和開發候選產品的基礎的科學發現相對較新。支持基於這些發現開發候選產品可行性的科學證據既是初步的，也是有限的。儘管我們相信，基於我們的臨牀前工作，我們的計劃有可能提供疾病修正療法，但患者的臨牀結果可能不能證實這一假設，或者可能只對某些改變或某些適應症證實這一假設。我們候選產品的患者羣體僅限於患有特定血液病的患者。我們不能確定每種特定疾病的患者數量是否足以讓我們成功獲得批准，並將我們的候選產品商業化並實現盈利。
臨牀產品開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。
我們的臨牀前研究以及未來和正在進行的臨牀試驗可能不會成功。目前，我們所有的項目都處於臨牀前和早期臨牀開發階段。我們無法預測我們的候選產品何時或是否會在人體上證明有效和安全，或者是否會獲得監管部門的批准。在獲得監管機構對任何候選產品銷售的監管批准之前，我們必須完成臨牀前研究，然後進行廣泛的臨牀試驗，以證明我們候選產品的安全性和有效性，或我們的生物產品候選在人體上的安全性、純度和效力。不能保證我們的候選產品會按照我們預期的時間表前進，如果真的有的話。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，結果也不確定。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。臨牀前開發試驗和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀試驗的成功，臨牀試驗的中期、頂線、初始或初步結果不一定能預測最終結果。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得監管部門對其候選產品的批准。我們的臨牀前研究以及未來和正在進行的臨牀試驗可能不會成功。
此外，我們進行的一些臨牀試驗在研究設計上可能是開放標籤的，並可能在有限數量的臨牀地點對有限數量的患者進行。“開放標籤”臨牀試驗是指患者和研究人員都知道患者是否正在接受研究產品候選，或者是現有的批准藥物或安慰劑。最典型的是，開放標籤臨牀試驗只測試候選的研究產品，有時可能會在不同的劑量水平上進行測試。開放標籤臨牀試驗受到各種限制，這些限制可能會誇大任何治療效果，如
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在開放標籤臨牀試驗中，患者在接受治療時是知道的。開放標籤臨牀試驗可能會受到“患者偏見”的影響，即患者認為他們的症狀已經改善，僅僅是因為他們意識到接受了實驗性治療。此外，開放標籤臨牀試驗可能會受到“調查者偏見”的影響，即那些評估和審查臨牀試驗的生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並可能在瞭解這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。當在安慰劑或主動對照的受控環境中進行研究時，開放標籤臨牀試驗的結果可能不能預測未來的臨牀試驗結果。
2021年5月，我們與羅氏簽訂了一項許可協議或羅氏協議，根據該協議，除其他事項外，羅氏根據羅氏的某些專利權和專有技術授予我們獨家和可再許可的全球許可(除非涉及關聯公司)，以開發和商業化Bitoptin。儘管羅氏最初在4,000多名受試者中評估了bitpertin，但羅氏沒有在EPP或XLP中評估bitpertin，因此羅氏臨牀試驗產生的安全性數據可能不能預測或指示我們的臨牀試驗結果。監管機構還可能會對未來從羅氏製造的藥物物質過渡到我們或另一方製造的藥物物質提出問題，我們可能會被要求進行可比性評估，這可能會導致開發延遲和額外成本。對於我們的其他候選產品，我們可能面臨類似的挑戰，其臨牀前結果可能不能指示或預測未來的臨牀試驗結果。
由於我們正在開發我們的一些候選產品，用於治療幾乎沒有臨牀經驗的疾病，在某些情況下，使用新的終點或方法，FDA或其他監管機構可能不會考慮我們臨牀試驗的終點來預測或提供臨牀上有意義的結果。
我們的許多候選產品都是為治療幾乎沒有可用的治療選擇的疾病而設計的。例如，在美國，目前沒有被批准的治療MF貧血的方法，只有一種被批准的治療EPP的方法。因此，作為治療這些疾病的新穎性的一部分，設計和進行治療這些疾病的候選產品的臨牀試驗可能需要更長的時間、更高的成本或效率較低。在某些情況下，我們可能會使用新的或新的終端或方法。FDA或其他監管機構可能不認為我們的臨牀試驗的終點是有效的或在臨牀上有意義，我們可能需要進行概念驗證研究或額外工作，以完善我們的終點，並在啟動我們的候選產品的關鍵研究之前通知未來研究的設計。即使適用的監管機構不反對我們在早期臨牀試驗中提出的終點，這些監管機構也可能要求在後期臨牀試驗中對其他或不同的臨牀終點進行評估。
即使FDA當時確實發現我們的臨牀試驗成功標準得到了充分的支持和臨牀意義，我們可能也不會在我們可能為我們的候選產品進行的任何關鍵或其他臨牀試驗中達到預先指定的終點，達到一定程度的統計意義。此外，即使我們確實達到了預先指定的標準，我們的試驗也可能產生不可預測的結果，或者與試驗中更傳統的療效終點的結果不一致。FDA還可以改變其觀點或給予其他療效終點高於主要終點的壓倒一切的權重，即使我們在主要終點上取得了統計上顯著的結果，例如，如果我們沒有在我們的次要療效終點上這樣做。FDA還會權衡候選產品的益處和風險，FDA可能會從安全性的角度看待療效結果，認為它不支持批准。歐洲和其他國家的其他監管機構可能會對這些終端做出類似的結論。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、主要、初始和初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到可能導致最終數據發生重大變化的確認、審計和驗證程序的影響。
我們可能會不時公開披露我們的臨牀試驗的中期、頂線、初始或初步數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，結果以及相關的發現和結論可能會在對數據進行更全面的審查後發生變化。例如，我們在2022年6月宣佈了DISC-0974第一階段臨牀試驗的主要結果，並在2023年6月宣佈了我們的Bitpertin第二階段Beacon臨牀試驗的初步數據。我們於2024年4月公佈了我們的Aurora第二階段試驗的頂線數據，該試驗用於EPP患者。2023年12月，我們還宣佈了我們的Bitpertin Beacon第二階段臨牀試驗的最新數據，以及我們在MF貧血患者和NDD-CKD患者中進行的1b/2 DISC-0974階段試驗的初始數據。我們也可能作出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，一旦收到並充分評估了額外的數據，我們報告的中期、頂線、初步或初步結果可能與相同試驗的未來結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。臨牀試驗的中期、頂級、初始和初步數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。中期、頂線、初始和初步數據仍需接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的中期、頂線、初始或初步數據大不相同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎看待中期數據、營收數據、初始數據和初步數據。中期、營收、初始或
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初步數據和最終數據可能會嚴重損害我們的業務前景，並可能導致我們普通股的價格波動或下降。
此外，監管機構和其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會對特定計劃的潛力、獲得特定候選產品的監管批准的可能性、任何批准的產品的商業化以及公司的總體業務前景產生不利影響。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息來自通常廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們確定的重要信息或其他適當信息包括在我們的披露中。
如果我們報告的中期、頂線、初始或初步數據與實際結果不同，或者如果監管機構或其他人不同意所得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力可能會受到嚴重損害，這可能會對我們的業務、運營結果、前景或財務狀況造成實質性損害。
我們可能會在啟動或完成我們的候選產品的開發和商業化過程中產生額外的成本或遇到延遲，或者最終無法完成。
我們可能會在啟動或完成我們的臨牀前研究或臨牀試驗方面遇到延遲，包括由於延遲獲得或未能獲得FDA的授權，以啟動未來INDS下的臨牀試驗。此外，我們不能確定我們的候選產品的臨牀前研究或臨牀試驗不需要重新設計，是否會按時招收足夠數量的受試者，或者是否會如期完成。在臨牀前研究和臨牀試驗期間，或由於臨牀前研究和臨牀試驗，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會推遲或阻止我們獲得監管授權、監管批准或將我們的候選產品商業化的能力，包括：
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如果臨牀試驗被我們、正在進行此類試驗的機構的IRBs或倫理委員會、FDA或其他監管機構暫停或終止，或者如果此類試驗的數據安全監測委員會(DSMB)建議暫停或終止試驗，我們可能會遇到延遲。此類主管部門可能會因多種因素而強制或建議暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA或其他監管機構檢查臨牀試驗操作或試驗地點後的不良發現、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用產品有益處、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。例如，我們於2022年4月向FDA提交了IND申請，要求在EPP患者中啟動Aurora階段的Bitpertin試驗，但FDA最初將該試驗的啟動置於臨牀擱置；在研究設計與FDA最終敲定並於2022年10月啟動研究後，我們於2022年7月獲得啟動研究的許可。許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。此外，FDA可能不同意我們的臨牀試驗設計或我們對臨牀試驗數據的解釋，或者即使在審查和評論了我們的臨牀試驗設計後，也可能改變批准要求。
此外，我們當前和未來臨牀試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能被要求向FDA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，我們與主要調查員之間的財務關係造成了利益衝突，或以其他方式影響了試驗的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕我們的營銷申請，並可能最終導致我們的一個或多個候選產品被拒絕監管批准。
如果我們在測試或監管批准方面遇到延誤，我們的產品開發成本也將增加。我們不知道我們未來的任何臨牀試驗是否會按計劃開始，或者我們當前或未來的任何臨牀試驗是否需要重組或如期完成（如果有的話）。重大的臨牀前研究或臨牀試驗延遲也可能縮短我們可能擁有商業化候選產品的獨家權利的任何時間，或允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這將削弱我們成功商業化候選產品的能力，並可能嚴重損害我們的業務、經營業績、財務狀況和前景。
如果我們在臨牀試驗的患者登記過程中遇到延遲或困難，我們收到必要的監管批准可能會被推遲或阻止。
如果我們無法根據FDA或類似的外國監管機構的要求，或根據需要為給定的試驗提供適當的統計數據，我們可能無法為我們的候選產品啟動或繼續臨牀試驗，並無法找到並招募足夠數量的合格患者參與這些試驗。特別是，由於我們在開發我們的候選產品時專注於患有特定罕見血液疾病的患者，我們招募合格患者的能力可能會受到限制，或者可能導致登記速度比我們預期的要慢。
我們在確定任何已確定的試驗隊列的特定患者羣體時可能會遇到困難。我們試驗方案中定義的患者資格標準可能會限制符合我們臨牀試驗條件的患者羣體。我們還將依靠臨牀醫生的意願和能力對他們的患者進行篩查，例如針對特定的遺傳血液學疾病，以指示哪些患者可能有資格參加我們的臨牀試驗。
此外，我們的一些競爭對手正在對候選產品進行臨牀試驗，這些候選產品旨在治療與我們候選產品相同的適應症，本來有資格參加我們臨牀試驗的患者可以選擇參加我們競爭對手候選產品的臨牀試驗。
此外，尋找病人的過程可能會被證明是昂貴的。我們也可能無法識別、招募或招募足夠數量的患者來完成我們的臨牀試驗，這是因為罕見血液病患者人數較少，所研究的候選產品的已知風險和好處，競爭療法和臨牀試驗的可用性和有效性，潛在患者臨牀試驗地點的鄰近和可用性，以及醫生的患者轉介做法。如果患者出於任何原因不願參與我們的研究，招募患者、進行研究和獲得監管部門對潛在產品的批准的時間可能會推遲。
患者入選可能會受到其他因素的影響，包括：
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我們的計劃和候選產品的早期臨牀前研究和臨牀試驗的結果不一定能預測我們計劃和候選產品的後續臨牀前研究和臨牀試驗的結果。如果我們不能在以後的臨牀前研究和臨牀試驗中複製我們的計劃和候選產品的早期臨牀前研究和臨牀試驗的結果，我們可能無法成功開發、獲得監管部門對我們候選產品的批准並將其商業化。
BITOPTIN、DISC-0974、DISC-0998、DISC-3405或我們的其他候選產品或計劃的早期臨牀前研究和臨牀試驗的任何結果可能不一定預測後來的臨牀前研究和臨牀試驗的結果。例如，DISC-0974已經在健康志願者身上進行了測試，2022年6月啟動了針對MF貧血患者的1b/2階段臨牀試驗，並於2023年2月啟動了針對非透析依賴型慢性腎臟病和貧血患者的單獨1b/2階段臨牀試驗。然而，不能保證DISC-0974將在這些適應症中達到預期的效果。此外，我們於2023年10月在健康成年志願者中啟動了DISC-3405的第一階段臨牀試驗，這可能不能指示或預測未來的臨牀試驗結果。同樣，即使我們能夠根據我們目前的開發時間表完成我們計劃的候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗，我們候選產品的此類臨牀前研究和臨牀試驗的結果可能不會在後續的臨牀前研究或臨牀試驗結果中複製。
生物製藥和生物技術行業的許多公司在早期開發取得積極成果後，在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，我們不能確定我們不會面臨類似的挫折。除其他外，這些挫折是由臨牀試驗進行期間的臨牀前發現，或在臨牀前研究和臨牀試驗中進行的安全性或有效性觀察引起的，包括以前未報告的不良事件。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得監管部門的批准。
我們的臨牀試驗或我們未來合作伙伴的臨牀試驗可能會揭示以前的臨牀前研究或臨牀試驗中未曾見過的重大不良事件，並可能導致安全狀況，可能會阻礙監管部門批准或市場接受我們的任何候選產品。
在獲得任何產品商業銷售的監管批准之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前研究和臨牀試驗證明，我們作為藥物監管的候選產品是安全有效的，我們作為生物製品監管的產品候選是安全、純淨和有效的，可以用於每個目標適應症。臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，而且結果本身也不確定。在臨牀試驗過程中，任何時候都可能發生失敗。由於我們的項目和候選產品處於開發的早期階段，失敗的風險很高，我們可能永遠不會成功地開發出適銷對路的產品。通常，由於候選產品在臨牀試驗中失敗而導致的自然流失率極高。儘管在臨牀前研究和初步臨牀試驗中取得了進展，但臨牀試驗後期階段的候選產品也可能無法顯示出所需的安全性和有效性。例如，羅氏之前曾開發出比妥英丁作為治療精神分裂症和強迫症某些症狀的潛在療法，但在4000多名患者完成了30多項臨牀試驗後，因對這些適應症無效而停止了該計劃。如果我們正在進行的或未來的臨牀前研究和臨牀試驗的結果對於我們的計劃和候選產品的安全性和有效性沒有定論，如果我們沒有達到具有統計和臨牀意義的臨牀終點，或者如果我們的候選產品存在與安全相關的問題，我們可能會被阻止或推遲獲得此類候選產品的監管批准。在某些情況下，由於許多因素，同一候選產品的不同臨牀試驗之間的安全性或有效性結果可能存在顯著差異，包括方案中規定的試驗程序的變化、患者羣體的大小和類型的差異、臨牀試驗方案的變化和遵守以及臨牀試驗參與者的退學率。我們的試驗結果可能會顯示副作用的嚴重程度和普遍性，這是不可接受的。在這種情況下，我們的試驗可能被暫停或終止，fda或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的候選產品。
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任何或所有有針對性的適應症。與治療相關的副作用也可能影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。
此外，我們的候選產品可能會在與靶標毒性相關的臨牀試驗中引起不良副作用。如果觀察到靶標毒性，或者如果我們的候選產品具有意想不到的特性，我們可能需要放棄它們的開發，或者將開發限制在更狹隘的用途或子羣中，在這些用途或子羣中，從風險-收益的角度來看，不良副作用或其他特性不那麼普遍、不那麼嚴重或更容易接受。此外，我們的候選產品可能會導致尚未觀察到的不良副作用。例如，當羅氏在不同的適應症中進行研究時，它可能會顯示出羅氏以前沒有觀察到的血液疾病患者的毒性。許多在早期測試中最初顯示出希望的化合物後來被發現會產生副作用，阻礙化合物的進一步發展。大多數開始臨牀試驗的候選產品從未被批准為產品，也不能保證我們當前或未來的任何臨牀試驗最終會成功，或支持進一步的臨牀開發或監管部門批准我們的任何候選產品。
就像許多治療血液病和罕見疾病的方法一樣，使用我們的候選產品可能會有副作用。如果在我們當前或未來的任何臨牀試驗中觀察到重大不良事件或其他副作用，我們可能難以招募患者參加我們的臨牀試驗，患者可能會退出我們的試驗，或者我們可能被要求完全放棄一個或多個候選產品的試驗或開發工作。我們、FDA或其他適用的監管機構或IRB可以出於各種原因隨時暫停或終止候選產品的臨牀試驗，包括認為此類試驗中的受試者面臨不可接受的健康風險或不良副作用。即使副作用並不妨礙該產品獲得或維持監管部門的批准，但由於與其他療法相比，該產品的耐受性，不良副作用可能會阻礙市場對該產品的接受。任何這些事態的發展都可能對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景造成實質性的損害。
我們的一些候選產品調整了目前沒有批准或有效療法的途徑，這可能會導致更大的研發費用，監管問題可能會推遲或阻止批准或發現未知或意想不到的安全性或有效性不良影響。
我們的一些候選產品調整了目前沒有批准或有效療法的途徑，這可能會導致不確定性。我們根據令人信服的生物學原理，包括人類預期生物效應的證據，為目標選擇方案。我們基於廣泛的臨牀前數據分析探索新的計劃，這些數據分析有時無法預測對人類的療效或安全性。像我們這樣的新產品候選產品的監管審批可能比其他更知名或更廣泛研究的藥品或生物製藥產品候選產品的監管審批成本更高、風險更大、時間更長，這是因為我們和監管機構缺乏經驗。我們任何候選產品的作用機制的新穎性可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外的研究或臨牀試驗，增加我們的開發成本，導致監管立場和解釋的變化，推遲或阻止我們候選產品的批准和商業化，或者導致重大的批准後限制或限制。新的作用機制還意味着，較少的人接受過這類產品候選人的培訓或經驗，這可能會使尋找、聘用和留住研發和製造崗位的人員變得更加困難。如果我們的候選產品使用了一種新的作用機制，而與更知名的候選產品相比，該機制尚未進行廣泛研究，那麼我們可能會在臨牀前研究和臨牀試驗中發現以前未知或意想不到的不良反應的風險也會增加。我們的候選產品對患者的療效可能比預期的要低。任何此類事件都可能對我們的業務前景、經營業績和財務狀況產生不利影響。
我們目前正在澳大利亞進行Bitpertin的第二階段臨牀試驗，未來可能會在美國以外的地方對我們的候選產品進行更多的臨牀試驗，FDA和類似的外國監管機構可能不會接受此類試驗的數據。
2022年7月，我們啟動了Beacon，這是一項針對EPP和XLP患者的Bitpertin第二階段開放標籤、平行劑量的臨牀試驗，目前正在澳大利亞的多個地點進行。我們未來可能會選擇在美國以外的地區對我們的候選產品進行更多的臨牀試驗，包括在歐洲、澳大利亞或其他外國司法管轄區。FDA接受在美國境外進行的臨牀試驗的試驗數據可能會受到某些條件的限制。在美國境外進行的臨牀試驗的數據旨在作為美國監管批准的唯一依據的情況下，FDA通常不會僅根據外國數據批准申請，除非(I)數據適用於美國人口和美國的醫療實踐，(Ii)試驗由具有公認能力的臨牀研究人員進行，以及(Iii)數據可被視為有效，而無需FDA進行現場檢查，或者如果FDA認為有必要進行這種檢查，FDA能夠通過現場檢查或其他適當方式驗證數據。此外，必須滿足FDA的臨牀試驗要求，包括足夠大的患者羣體和統計能力。許多外國監管機構也有類似的審批要求。此外，此類外國審判將受進行審判的外國司法管轄區適用的當地法律管轄。不能保證FDA或任何類似的外國監管機構，包括TGA，會接受在美國或適用司法管轄區以外進行的試驗數據。如果FDA或任何類似的外國監管機構不接受此類數據，將導致
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需要額外的試驗，這將是昂貴和耗時的，並拖延我們的業務計劃的各個方面，這可能導致我們的產品候選在適用司法管轄區得不到監管部門的批准或商業化許可。
儘管我們打算探索除了我們目前正在開發的計劃和候選產品之外的其他治療機會，但由於多種原因，我們可能無法找到可行的新產品候選進行臨牀開發。如果我們不能確定更多的候選產品，我們的業務可能會受到實質性的損害。
研究項目旨在開發我們現有和計劃中的候選產品以滿足其他適應症，並確定新的候選產品和疾病靶點，需要大量的技術、財政和人力資源，無論最終是否成功。我們的研究項目最初可能在識別潛在適應症和/或候選產品方面顯示出希望，但由於多種原因未能產生臨牀開發結果，包括：
由於我們的財力和人力資源有限，我們打算最初將重點放在研究項目和產品候選上，以獲得有限的適應症。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力或更大成功可能性的其他跡象。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。
因此，不能保證我們能夠為我們的候選產品確定更多的治療機會，或者通過內部研究計劃開發合適的候選產品，這可能會對我們未來的增長和前景產生實質性的不利影響。我們可能會將我們的努力和資源集中在潛在的候選產品或其他最終被證明不成功的潛在計劃上。
如果我們無法為我們的候選產品獲得所需的監管批准，或者如果延遲獲得所需的監管批准，我們將無法將我們的候選產品商業化，或者將推遲將我們的候選產品商業化，我們的創收能力將受到嚴重損害。
我們的候選產品以及與其開發和商業化相關的活動，包括它們的設計、測試、製造、安全、功效、記錄保存、標籤、儲存、批准、廣告、促銷、銷售、分銷、進出口，都受到美國FDA和其他監管機構以及類似的外國監管機構的全面監管。在我們可以將我們的任何候選產品商業化之前，我們必須獲得監管部門的批准。目前，我們所有的候選產品都處於發現、臨牀前或臨牀開發階段，我們尚未獲得任何司法管轄區監管機構對我們候選產品上市的批准。我們的候選產品，包括我們未來可能尋求開發的任何候選產品，可能永遠無法獲得監管部門的批准。我們在提交和支持獲得監管批准所需的申請方面經驗有限，在這一過程中依賴第三方CRO和/或監管顧問來協助我們。要獲得監管部門的批准，需要向各個監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及支持信息，以確定候選產品的安全性和有效性。要獲得監管批准，還需要向相關監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由相關監管機構檢查製造設施。我們的候選產品可能沒有效果，可能只有中等效果，或者可能被證明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵，這些可能會阻止我們獲得監管部門的批准，或者阻止或限制商業用途。此外，監管機構可能會發現我們的製造工藝或設施或第三方合同製造商的製造工藝或設施有問題。在生產我們的候選產品時，我們也可能面臨比預期更大的困難。
無論是在美國還是在國外，獲得監管批准的過程都很昂貴，而且往往需要多年時間。如果FDA或類似的外國監管機構要求我們進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，批准可能會推遲，如果真的獲得批准的話。這種延遲的長度根據各種因素而有很大不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。開發期間監管審批政策的更改、附加法規或法規的更改或針對每個已提交的NDA、BLA或同等申請類型的監管審查政策的更改可能會導致延遲批准或拒絕申請。FDA和類似的外國監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要進行額外的臨牀前、臨牀或其他研究。我們的候選產品可能會因為許多原因而延遲獲得或無法獲得監管部門的批准，包括以下原因：
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即使我們獲得了監管部門的批准，監管機構也可能批准我們的任何候選產品，其適應症比我們要求的更少或更有限，從而縮小了候選產品的商業潛力。此外，監管機構可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的執行情況授予批准，或者可能批准候選產品的標籤，該標籤不包括候選產品成功商業化所必需或期望的標籤聲明。上述任何情況都可能嚴重損害我們候選產品的商業前景。
如果我們在獲得候選產品審批方面遇到延誤或未能獲得批准，我們候選產品的商業前景可能會受到損害，我們的創收能力也將受到嚴重損害。
公共衞生危機、大流行、流行病或傳染性或高傳染性疾病的爆發，可能會對我們的業務和財務業績產生實質性的不利影響，並可能導致我們候選產品的開發中斷。
大流行或類似疫情等公共衞生危機可能會對我們的業務產生不利影響。高度傳染性或傳染性疾病的爆發對我們的業務或我們第三方合作伙伴的業務，包括我們的臨牀前研究或臨牀試驗業務的影響程度，將取決於未來的事態發展，這些事態發展高度不確定，無法有信心地預測，包括疫情的範圍、嚴重性和持續時間，為遏制疫情或減輕其影響而採取的行動，以及疫情的直接和間接經濟影響和控制措施等。
此外，我們的候選產品所針對的患者羣體可能特別容易感染高傳染性或傳染性疾病，這可能會使我們更難識別能夠參加我們當前和未來臨牀試驗的患者，並可能影響已登記患者完成任何此類試驗的能力。
與商業化相關的風險
我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更成功地發現、開發或商業化產品。
生物製藥及相關行業的新產品開發和商業化競爭激烈。我們在製藥、生物技術和其他相關市場競爭，這些市場開發血液疾病領域的治療方法。還有其他公司專注於開發血液病領域的治療方法。我們還在整個市場上更廣泛地競爭，爭取具有成本效益和可報銷的治療。其中一些具有競爭力的產品和療法是基於與我們的方法相同或相似的科學方法，而另一些則基於完全不同的方法。這些公司包括大型製藥公司和不同規模的生物技術公司的部門。我們目前的候選產品面臨競爭，未來我們可能尋求開發或商業化的任何候選產品也將面臨來自世界各地主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的競爭。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他公共和私人研究組織，這些組織開展研究、尋求專利保護併為研究、開發、製造和商業化建立合作安排。
我們成功開發和商業化的任何候選產品都將與目前批准的療法和未來可能從製藥、生物技術和其他相關市場獲得的新療法展開競爭。影響我們與其他療法有效競爭的能力的關鍵產品功能包括我們產品的有效性、安全性和便利性。我們相信，我們業務的主要競爭因素包括，我們的能力
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成功地將研究項目轉化為臨牀開發，籌集資金的能力以及平臺、流水線和業務的可擴展性。
與我們相比，我們的許多競爭對手或未來可能競爭的公司在研發、製造、臨牀前和臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准產品方面擁有更多的財務資源和專業知識。製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小或處於初創階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些競爭對手還在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗的患者登記，以及在獲取與我們的計劃互補或必要的技術方面與我們競爭。如果這些或其他進入壁壘不再存在，其他公司可能會更直接或更有效地與我們競爭。
如果我們的競爭對手開發和商業化比我們或我們的合作者可能開發的任何產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們更早地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們或我們的合作者能夠進入市場之前建立強大的市場地位。如果我們的所有候選產品獲得批准，影響其成功的關鍵競爭因素可能是它們的療效、安全性、便利性、價格、非專利競爭水平以及政府和其他第三方付款人是否可以報銷。
如果我們的計劃和候選產品的市場機會比我們估計的要小，或者如果我們獲得的任何監管批准是基於對患者羣體的更狹隘的定義，我們的收入和實現盈利的能力可能會受到實質性的不利影響。
我們的計劃和候選產品的目標患者人羣的發病率和流行率尚未準確確定。我們的候選亞鐵血紅素生物合成調控產物bitpertin是一種口服的GlyT1選擇性抑制劑。我們最初專注於開發Bitpertin用於治療EPP和XLP，這兩種疾病的特點都是嚴重的光敏和PPIX積聚導致的肝膽系統損害。2022年7月，我們啟動了Beacon，這是一項針對EPP和XLP患者的Bitpertin第二階段開放標籤、平行劑量的臨牀試驗，目前正在澳大利亞的多個地點進行。另外，在2022年10月，我們啟動了Aurora，這是一項2期隨機、雙盲、安慰劑對照的比託品臨牀試驗，目前正在美國的一些地點進行。我們於2022年6月在美國啟動了DISC-0974在MF貧血患者中的1b/2期臨牀試驗，2023年2月在非透析依賴型CKD和貧血患者中啟動了單獨的1b/2臨牀試驗，並於2023年10月在健康成年志願者中啟動了DISC-3405的第1期臨牀試驗。我們最初專注於開發用於治療PV的DISC-3405。我們對患有這些疾病的人數的預測，以及有可能從我們的計劃和候選產品治療中受益的這些疾病患者的子集，都是基於我們的估計。
總的潛在市場機會最終將取決於最終標籤中包括的診斷標準、我們的候選產品獲準銷售的適應症、醫學界和患者的接受度、產品定價和報銷。我們的產品候選可能被批准用於治療的紅細胞性卟啉和炎症貧血患者的數量可能會低於預期，患者可能無法以其他方式接受我們的產品治療，或者新患者可能變得越來越難以識別或接觸到，所有這些都將對我們的運營結果和業務產生不利影響。我們在尋找更多候選產品的努力可能不會成功。由於我們的資源和資金有限，我們必須優先開發某些候選產品，這可能被證明是錯誤的選擇，並可能對我們的業務產生不利影響。
如果我們目前的候選產品或任何未來的候選產品不能獲得廣泛的市場接受，我們從銷售中產生的收入可能是有限的，我們可能永遠不會盈利。
我們從未將任何候選產品商業化過。即使我們當前的候選產品和任何未來的候選產品都被適當的監管機構批准用於營銷和銷售，它們也可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的接受。如果我們可能獲得監管機構批准的任何候選產品沒有獲得足夠的市場接受度，我們可能不會產生顯著的收入，可能不會盈利，或者可能會大幅推遲實現盈利。醫學界、患者和第三方付款人對我們當前產品和任何未來產品的市場接受度將取決於許多因素，其中一些因素是我們無法控制的。例如，醫生通常不願更換患者，而患者可能也不願從現有療法中更換，即使新的、可能更有效或更安全的療法進入市場。如果公眾的認知受到使用血紅素生物合成調節療法或海普西丁靶向製劑不安全的聲明的影響，無論是與我們或我們競爭對手的產品相關，我們的產品可能都不會被普通公眾或醫學界接受。血液病或生物製藥行業未來的不良事件也可能導致更大的
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政府監管，更嚴格的標籤要求，以及在測試或批准我們的候選產品時可能出現的監管延誤。
在美國和其他國家的市場，患者通常依靠第三方付款人來報銷與治療相關的全部或部分費用。政府醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)和商業支付者的足夠覆蓋和報銷對於新產品的接受度至關重要。我們能否成功地將我們的候選產品商業化，在一定程度上將取決於政府衞生行政部門、私人健康保險公司和其他組織為這些產品和相關治療提供的保險範圍和足夠的補償。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不夠高，不足以讓我們建立或保持足夠的定價，以實現足夠的投資回報。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物並建立報銷水平。
教育醫療界和第三方付款人瞭解我們當前候選產品和任何未來候選產品的好處的努力可能需要大量資源，而且可能不會成功。如果我們目前的候選產品或任何未來的候選產品獲得批准，但沒有達到足夠的市場接受度，我們可能會被阻止或大大推遲實現盈利。我們目前的任何候選產品和未來的任何候選產品的市場接受度將取決於許多因素，包括：
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與新批准的產品的保險覆蓋範圍和報銷有關的不確定性也很大，而且覆蓋範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准藥物的目的更有限。在美國，關於新藥報銷的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出，這是美國衞生與公眾服務部(HHS)的一個機構。CMS決定新藥是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷，而私人付款人往往在很大程度上遵循CMS。目前還不清楚，美國救援計劃將對覆蓋的個人數量產生什麼影響。
我們可能無法成功解決這些或其他可能影響我們的候選產品的市場接受度的因素。如果我們的候選產品不能獲得市場的廣泛接受，將對我們的業務、財務狀況和運營結果造成實質性損害。
即使我們的任何候選產品獲得了監管機構的批准，我們也將受到持續的監管義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量的額外費用。此外，如果我們的候選產品獲得批准，可能會受到上市後研究要求、營銷和標籤限制，如果在批准後發現意外的安全問題，甚至可能會召回或退出市場。此外，如果我們不遵守監管要求，我們可能會受到懲罰或採取其他執法行動。
如果FDA或類似的外國監管機構批准我們的任何候選產品，產品的製造工藝、標籤、包裝、分銷、進口、出口、不良事件報告、儲存、廣告、促銷、監測和記錄保存將受到廣泛和持續的監管要求。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、機構註冊和上市，以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗繼續遵守cGMP和GCP。我們為我們的候選產品獲得的任何監管批准也可能受到該產品可能上市的已批准指示用途的限制或批准條件的限制，或包含可能代價高昂的上市後研究的要求，包括第四階段臨牀試驗，以及監測該產品的安全性和有效性的監測。FDA還可能需要REMS才能批准我們的候選產品，這可能需要藥物指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的其他要素，如受限分配方法、患者登記和其他風險最小化工具。對於某些商業處方藥和生物製品，製造商和供應鏈中涉及的其他方還必須滿足分銷鏈要求，並建立電子、可互操作的系統，以跟蹤和追蹤產品，並向FDA通報假冒、轉移、被盜和故意摻假的產品或其他不適合在美國分銷的產品。此外，根據2022年食品和藥物綜合改革法案(FDORA)，獲得批准的藥物和生物製品的贊助商必須在營銷狀態發生任何變化時向FDA發出6個月的通知，例如撤回藥物，否則FDA可能會將該產品列入停產產品名單，這將取消該產品的上市能力。後來發現以前未知的產品問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或我們的第三方製造商或製造工藝，或未能遵守監管要求，可能會導致以下情況，其中包括：
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FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規，我們可能會失去我們可能獲得的任何監管批准，這將對我們的業務、前景和實現或維持盈利的能力產生不利影響。
與我們對第三方的依賴有關的風險
我們依賴第三方進行我們的Bitpertin第二階段臨牀試驗、DISC-0974的1b/2階段臨牀試驗和DISC-3405的第一階段臨牀試驗，並預計將依靠第三方為我們的候選產品進行其他臨牀試驗，以及潛在的研究人員贊助的候選產品的臨牀試驗。如果這些第三方不能成功地履行其合同職責、遵守監管要求或在預期的最後期限前完成，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准或將其商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。
我們沒有能力獨立進行臨牀試驗。我們依賴並預計將繼續依賴醫療機構、臨牀研究人員、合同實驗室和其他第三方(如CRO)為我們的候選產品進行或以其他方式支持臨牀試驗，包括我們的Bitpertin第二階段臨牀試驗、DISC-0974在MF貧血或非透析依賴型CKD和貧血患者中的1b/2階段臨牀試驗、DISC-3405的第一階段試驗以及我們開發的任何其他候選產品。我們還可能依賴學術和私人非學術機構來進行和贊助與我們的候選產品相關的臨牀試驗，例如正在進行的DBA中的Bitpertin臨牀試驗，該試驗由NIH根據一項合作研發協議進行。我們不會控制任何研究人員贊助的試驗的設計或進行，FDA或非美國監管機構可能不會因為任何一個或多個原因(包括試驗設計或執行的要素、安全問題或其他試驗結果)而認為這些研究人員贊助的試驗不能為未來的臨牀試驗提供足夠的支持，無論是由我們還是第三方控制。
這樣的安排可能會為我們提供關於調查員贊助的試驗的某些信息權，包括訪問和使用和參考由調查員贊助的試驗產生的數據，包括我們自己的監管備案。然而，我們不會控制研究人員贊助試驗的數據的時間和報告，也不會擁有研究人員贊助試驗的數據。如果我們無法確認或複製研究人員贊助的試驗結果，或者如果獲得陰性結果，我們可能會進一步推遲或阻止推進我們候選產品的進一步臨牀開發。此外，如果研究人員或機構違反了他們對候選產品的臨牀開發的義務，或者如果事實證明，與我們如果由我們贊助和進行研究人員贊助的試驗可能獲得的第一手知識相比，數據不充分，那麼我們自己設計和進行任何未來臨牀試驗的能力可能會受到不利影響。
我們依賴並預計將繼續嚴重依賴這些方為我們的候選產品執行臨牀試驗，並僅控制我們活動的某些方面。然而，我們有責任確保我們的每一項臨牀試驗都是按照適用的方案、法律和法規要求以及科學標準進行的，我們對CRO或其他第三方的依賴不會免除我們的監管責任。對於我們臨牀試驗期間的任何違反法律和法規的行為，我們可能會受到警告信或執法行動，其中可能包括最高達刑事起訴的民事處罰。
我們、我們的主要研究人員和我們的CRO必須遵守進行、監測、記錄和報告臨牀試驗結果的法規，包括GCP，以確保數據和結果具有科學可信度和準確性，並確保試驗患者充分了解參與臨牀試驗的潛在風險並保護他們的權利。這些法規由FDA、歐洲經濟區成員國的主管當局或歐洲經濟區以及類似的外國監管機構對臨牀開發中的任何產品執行。FDA通過對臨牀試驗贊助商、主要研究人員和試驗地點的定期檢查來執行GCP規定。如果我們、我們的主要研究人員或我們的CRO未能遵守適用的GCP，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在檢查後，FDA將確定我們未來的任何臨牀試驗是否符合GCP。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據當前良好製造規範或cGMP法規生產的候選產品進行。我們未能或我們的主要研究人員或CRO未能遵守這些規定，可能需要我們重複臨牀試驗，這將推遲監管批准過程，顯著增加我們的支出，並可能使我們受到執法行動的影響。我們還被要求在一定的時間範圍內註冊正在進行的臨牀試驗，並在政府資助的數據庫ClinicalTrials.gov上公佈完成的臨牀試驗結果。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。
雖然我們設計了正在進行的DISC-0974的1b/2期臨牀試驗、正在進行的Bitpertin的第二階段臨牀試驗和正在進行的DISC-3405的第一階段臨牀試驗，並打算為我們的候選產品設計未來的臨牀試驗，但這些試驗正在或將由CRO進行，我們預計CRO將進行我們所有的未來臨牀試驗。因此，許多重要的
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我們發展計劃的方方面面，包括其實施和時間安排，都不在我們的直接控制範圍之內。與完全依靠我們自己的員工相比，我們對第三方進行未來臨牀試驗的依賴也導致對通過臨牀試驗開發的數據管理的直接控制較少。與外部各方的溝通也可能具有挑戰性，可能會導致錯誤以及協調活動的困難。外部各方可以：
這些因素可能會對第三方進行臨牀試驗的意願或能力產生重大不利影響，並可能使我們面臨超出我們控制範圍的意外成本增加。如果首席研究人員或CRO沒有以令人滿意的方式進行臨牀試驗，違反他們對我們的義務或未能遵守監管要求，我們候選產品的開發、監管批准和商業化可能會延遲，我們可能無法獲得監管批准並將我們的候選產品商業化，或者我們的開發計劃可能受到實質性和不可逆轉的損害。如果我們無法依賴我們的主要研究人員或CRO收集的臨牀數據，我們可能會被要求重複、延長或增加我們進行的任何臨牀試驗的規模，這可能會顯著推遲商業化，並需要顯著增加支出。
如果我們與這些第三方首席調查員或CRO的任何關係終止，我們可能無法與替代CRO達成安排。如果首席研究人員或CRO未能成功履行其合同義務或未能在預期期限內完成，如果他們需要更換，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀方案、法規要求或其他原因而受到影響，與該等首席研究人員或CRO相關的任何臨牀試驗都可能被延長、推遲或終止，並且我們可能無法獲得監管機構對我們的候選產品的批准，或無法成功地將其商業化。因此，我們認為，我們的財務業績和我們的候選產品在主題指示中的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會推遲。
我們可能沒有意識到我們目前與Mabwell或NIH的合作或我們未來達成的任何其他合作的預期好處。
研究、開發、商業化和/或戰略合作，包括我們與Mabwell和NIH的合作，面臨許多風險，包括以下風險：
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此外，合作伙伴提供的資金可能不足以推動合作下的候選產品。如果協作者終止協作或協作下的計劃，包括未能行使協作下的許可證或其他選項，無論是因為我們未能達到里程碑還是其他原因，協作的任何潛在收入都將顯著減少或消除。此外，我們可能需要獲得其他資金來推進相關候選產品的研究、開發和/或商業化，或者放棄該計劃，相關候選產品的開發可能會顯著延遲，如果我們繼續研究、開發和/或相關候選產品的商業化，我們的現金支出可能會大幅增加。
其中任何一項或多項風險（如實現）可能減少或消除我們合作下候選產品的未來收入，並可能對我們的業務、財務狀況、經營業績及╱或增長前景造成重大不利影響。
我們已經與Mabwell和NIH建立了合作關係，並可能尋求建立更多的合作關係，如果我們不能以商業合理的條款建立這些合作關係，或者根本不能，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。
我們的產品開發計劃和候選產品的潛在商業化將需要大量額外的現金來支付費用。對於我們的一些候選產品，我們可能會決定與製藥和生物技術公司合作，例如我們與Mabwell和NIH的合作，以開發這些候選產品並進行潛在的商業化。
我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭。我們是否就合作達成最終協議將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議的合作者自己對潛在合作的評價。潛在合作者用於評估合作的因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、FDA或類似的外國監管機構批准的可能性、候選產品的潛在市場、製造和向患者交付候選產品的成本和複雜性、競爭產品的潛力、我們對技術所有權的不確定性，如果在不考慮挑戰的優點以及行業和市場條件的情況下對此類所有權提出挑戰，則可能存在這種不確定性。協作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的指示，以及這樣的協作是否會比我們與我們進行的協作對我們的候選產品更具吸引力。我們可能建立的任何其他合作或其他安排的條款可能對我們不利。
我們還受到羅氏在我們與他們的當前許可協議下的優先談判權的限制，未來可能會受到其他許可或合作協議的限制，無法與潛在的合作者就某些條款達成未來協議。協作的談判和記錄既複雜又耗時。此外，最近大型製藥公司之間的業務合併數量很大，導致未來潛在合作伙伴的數量減少。
我們可能無法在及時的基礎上、以可接受的條款談判合作，甚至根本無法談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不減少我們正在尋求合作的候選產品的開發，減少或推遲我們的開發計劃或一個或多個其他開發計劃，推遲我們潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為我們自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的候選產品，或者將它們推向市場併產生產品收入。
此外，我們未來進行的任何合作都可能不會成功。我們合作安排的成功將在很大程度上取決於我們的合作者的努力和活動。協作者通常在確定他們將應用於這些協作的工作和資源方面有很大的自由裁量權。合作安排各方之間在臨牀開發和商業化問題上的分歧可能會導致開發過程的延遲或將適用的候選產品商業化，在某些情況下，還會終止合作安排。如果雙方都沒有最終決策權，這些分歧可能很難解決。與製藥或生物技術公司及其他第三方的合作常常被另一方終止或終止。任何此類終止或到期都將對我們的財務造成不利影響，並可能損害我們的商業聲譽。
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我們與第三方簽訂合同，生產我們的候選產品，用於臨牀前開發和臨牀測試，並預計將繼續這樣做以實現商業化。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本獲得足夠數量的候選產品或產品或此類數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
我們目前沒有擁有或運營任何製造設施，也沒有在未來建立任何製造設施的計劃。儘管我們相信我們已經獲得了足夠的材料來生產比託品片劑來完成我們正在進行的第二階段臨牀試驗，DISC-0974小瓶來完成我們正在進行的1b/2期臨牀試驗，以及小瓶來完成我們的DISC-3405的第一階段試驗，但我們不能確定我們已經正確地估計了我們的藥物產品和原料藥的需求，或者這些藥物產品或原料藥在我們想要使用之前不會過期。雖然我們已經確定了一個合同開發和製造組織，或CDMO，來生產我們自己的GMP材料，但我們還處於製造此類材料的早期階段。我們依賴，並預計將繼續依賴第三方生產我們用於臨牀前開發和臨牀測試的候選產品，包括供應藥瓶，以完成我們的DISC-3405第一階段試驗。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們還預計將依賴第三方進行我們產品的商業生產。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本或質量獲得足夠數量的候選產品或產品或此類數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
我們的CDMO用於生產我們的候選產品的設施必須由FDA根據批准前檢查進行檢查，批准前檢查將在我們向FDA提交營銷申請後進行。我們不控制我們的CDMO的製造過程，並將完全依賴於我們的CDMO在生產我們的候選產品時遵守cGMP。如果我們的CDMO不能成功地製造符合我們的規格和FDA或其他機構嚴格監管要求的材料，他們將無法通過監管檢查和/或保持我們製造設施的監管合規性。此外，我們無法控制我們的CDMO保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果FDA或類似的外國監管機構發現這些設施存在缺陷或不批准這些設施來生產我們的候選產品，或者如果它發現缺陷或在未來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代製造設施，這將嚴重影響我們開發、獲得監管機構批准或營銷我們的候選產品的能力。
如果與我們簽訂合同的任何CDMO未能履行其義務，我們可能會被迫與另一家CDMO達成協議，而我們可能無法以合理的條款做到這一點，如果根本沒有的話。在這種情況下，我們的臨牀試驗供應可能會顯著延遲，因為我們建立了替代供應來源。在某些情況下，製造我們的候選產品所需的技術技能可能是原始CDMO獨有的或專有的，我們可能會遇到困難，或者可能存在合同限制，禁止我們將此類技能轉讓給備用或替代供應商，或者我們可能根本無法轉讓此類技能。此外，如果我們因任何原因被要求更換CDMO，我們將被要求核實新的CDMO保持符合質量標準和所有適用法規的設施和程序。我們還需要驗證，例如通過製造可比性研究，任何新的製造工藝都將根據之前提交給FDA或其他監管機構的規格生產我們的候選產品。與新CDMO核查相關的延誤可能會對我們及時或在預算內開發候選產品或將我們的產品商業化的能力產生負面影響。此外，製造商的變化通常涉及製造程序和工藝的變化，這可能要求我們在臨牀試驗中使用的先前臨牀供應與任何新制造商的供應之間進行過渡性研究。我們可能不能成功地證明臨牀用品的可比性，這可能需要進行額外的臨牀試驗。
此外，我們或我們的CDMO未能遵守適用的法規可能會導致對其實施制裁，包括臨牀封存、罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或產品(如果獲得批准)、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的業務和候選產品的供應產生重大不利影響。
我們可能無法與CDMO建立任何額外的協議，或以可接受的條款這樣做。依賴CDMO會帶來額外的風險，包括：
我們的候選產品和我們可能開發的任何產品都可能與其他候選產品和批准的產品競爭製造設施。在cGMP法規下運營的CDMO數量有限，可能有能力為我們製造。
我們現有或未來製造商的任何表現不佳都可能推遲臨牀開發或監管批准。如果我們現有的CDMO不能按約定履行，我們可能會被要求更換此類CDMO。此外，美國政府越來越重視與中國公司簽訂合同，開發或製造
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醫藥產品。阻止此類合同的努力包括美國的立法提案，以及最近一些美國議員呼籲將無錫的母公司藥明康德股份有限公司及其附屬公司藥明生物納入國防部的中國軍事公司名單(1260H名單)、商務部的工業和安全局實體名單以及財政部的非SDN中國軍工綜合體公司名單。雖然拜登政府尚未對這封信採取行動，但將前面提到的無錫實體之一或兩家添加到上述任何或所有名單上，或者與中國的其他地緣政治緊張關係，可能會導致我們藥明生物生產的生物候選藥物的供應鏈中斷或延誤。在確定和鑑定任何替代CDMO時，我們可能會產生額外的成本和延誤。
我們目前和預期未來對他人生產我們的候選產品或產品的依賴可能會對我們未來的利潤率和我們將任何及時和具有競爭力的監管批准的產品商業化的能力產生不利影響。
我們在候選產品中使用的活性藥物成分的供應所依賴的第三方是我們唯一的供應來源，失去這些供應商中的任何一家都可能嚴重損害我們的業務。
我們某些候選產品中使用的活性藥物成分或原料藥是從單一來源供應商提供給我們的。我們能否成功開發我們的候選產品，並最終提供足夠數量的商業產品以滿足市場需求，在一定程度上取決於我們是否有能力根據法規要求獲得這些產品的原料藥，並獲得足夠數量的臨牀測試和商業化。我們目前並沒有任何安排，使任何該等原料藥的現有供應商因任何理由而停止運作時，會有多餘或第二來源供應任何該等原料藥。我們也無法預測不斷變化的全球經濟狀況或潛在的全球健康擔憂或危機將如何影響我們的第三方供應商和製造商。此類事件對我們的第三方供應商和製造商的任何負面影響也可能對我們的運營結果或財務狀況產生不利影響。
對於我們所有的候選產品，我們打算在向FDA和/或MAA提交NDA和/或MAA之前，識別和資格更多的製造商提供此類原料藥。然而，我們不確定我們的單一來源供應商是否能夠滿足我們對其產品的需求，要麼是因為我們與這些供應商達成的協議的性質，要麼是因為我們與這些供應商的有限經驗，或者是因為我們作為客户對這些供應商的相對重要性。根據過去的表現，我們可能很難評估自己在未來及時滿足需求的能力。雖然我們的供應商過去通常會及時滿足我們對他們產品的需求，但他們未來可能會將我們的需求從屬於他們的其他客户。
如果需要，為我們的候選產品中使用的原料藥建立額外的或替換的供應商可能不會很快完成。如果我們能夠找到替代供應商，該替代供應商將需要合格，並可能需要額外的監管檢查或批准，這可能會導致進一步的延誤。雖然我們尋求保持我們候選產品中使用的原料藥的充足庫存，但組件或材料供應的任何中斷或延誤，或者我們無法以可接受的價格從替代來源獲得此類原料藥，都可能阻礙、延誤、限制或阻止我們的開發努力，這可能會損害我們的業務、運營結果、財務狀況和前景。
生物製品的製造很複雜，我們的第三方製造商可能會在生產中遇到困難。如果我們的任何第三方製造商遇到這樣的困難，我們為臨牀試驗提供候選產品或為患者提供產品的能力，如果獲得批准，可能會被推遲或阻止。
DISC-0974、DISC-0998和DISC-3405是單抗。製造生物製劑，如單抗，特別是大量生產，往往很複雜，可能需要使用創新技術來處理活細胞。每批經批准的生物必須經過身份、強度、質量、純度和效力的徹底測試。生產生物製品需要專門為此目的而設計和驗證的設施，並需要複雜的質量保證和質量控制程序。製造過程中任何地方的微小偏差，包括灌裝、標籤、包裝、儲存和運輸以及質量控制和測試，都可能導致批次故障、產品召回或變質。當生產過程發生變化時，我們可能被要求提供臨牀前和臨牀數據，顯示產品在這種變化前後的可比性、強度、質量、純度或效力。如果在我們製造商的設施中發現微生物、病毒或其他污染，這些設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染，這可能會推遲臨牀試驗並對我們的業務造成不利影響。
此外，臨牀試驗或商業規模的大規模生產還存在相關風險，其中包括成本超支、工藝放大的潛在問題、工藝重複性、穩定性問題、符合良好的生產實踐、批次一致性和原材料的及時可獲得性等。即使我們當前的任何候選產品或任何未來的候選產品獲得了監管部門的批准，也不能保證我們的製造商能夠按照FDA或其他類似的外國監管機構可以接受的規格生產獲得批准的產品，以生產足夠數量的產品，以滿足該產品潛在的商業投放或未來的潛在需求。如果我們的製造商不能生產足夠的數量用於臨牀試驗或商業化，我們的開發和商業化努力將受到損害，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
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與我們的知識產權有關的風險
如果我們無法為我們的技術和產品候選產品獲得並保持專利和其他知識產權保護，或者如果獲得的知識產權保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們類似或相同的技術和藥物，我們成功將我們的技術和藥物商業化的能力可能會受到損害，我們可能無法在我們的市場上有效競爭。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們是否有能力在美國和其他國家/地區為我們當前或未來的候選產品(包括我們當前的主要候選產品bitoptin、DISC-0974和DISC-3405)以及其他當前或未來的計劃(包括DISC-0998)及其各自的成分、配方、用於製造它們的方法和治療方法獲得並維護專利或知識產權保護，此外還成功地保護了這些專利免受第三方挑戰。我們尋求保護我們的專有和知識產權地位，其中包括在美國和海外提交與我們的專有技術、發明和改進相關的專利申請，這些對我們業務的發展和實施非常重要。我們阻止未經授權的第三方製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們的候選產品的能力取決於我們在涵蓋這些活動的有效和可強制執行的專利或商業祕密下擁有的權利的程度。我們還依靠商業祕密、技術訣竅和持續的技術創新來發展和維護我們的專有和知識產權地位。
我們已經並可能在未來以許可方式使用我們的知識產權的一部分，如果我們不履行這些許可安排下的義務，我們可能會失去此類知識產權或欠此類知識產權許可方的損害賠償。特別是，我們從羅氏獲得了獨家知識產權許可，可以開發和商業化Bitpertin，包括某些備用化合物和衍生物，用於所有預防和治療用途。羅氏許可證涵蓋專有技術和某些特定的羅氏專利權，包括將於2025年到期的Bitpertin合成物質專利。我們還從AbbVie Deutschland GmbH&Co.Kg或AbbVie獲得獨家許可的知識產權，以開發和商業化DISC-0974和DISC-0998。AbbVie許可證涵蓋專有技術和特定的AbbVie專利權，包括物質組成和使用方法專利以及DISC-0974和DISC-0998的專利申請。我們還擁有Mabwell的獨家知識產權，可以開發和商業化含有Mabwell的MWTX-001、MWTX-002和MWTX-003抗體的抗體產品。Mabwell許可證涵蓋專有技術和某些特定的Mabwell專利權，包括物質和使用方法的組合專利以及MWTX-001、MWTX-002和MWTX-003的專利申請。
生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。我們當前或未來的候選產品成功商業化所需的專利保護程度在某些情況下可能無法獲得或受到嚴重限制，並且可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持任何競爭優勢。我們不能保證我們的任何專利都有，或我們任何成熟為已發行專利的未決專利申請將包括具有足夠保護BITOPIN、DISC-0974、DISC-3405或我們當前或未來候選產品的範圍的權利要求。此外，如果我們的專利申請或我們可能擁有或許可的任何專利所提供的保護的廣度或強度受到威脅，我們可能會勸阻公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
此外，外國法律可能不會像美國法律那樣保護我們的權利。例如，在美國以外的司法管轄區，除非所有知識產權所有者同意或同意許可，否則許可可能無法強制執行。因此，我們專利權的任何實際或聲稱的共同所有人可以尋求金錢或衡平法救濟，要求我們向其支付因此類共同所有而使用這些專利的補償或避免。此外，專利的壽命是有限的。在美國，以及我們從事專利申請的大多數其他司法管轄區，假設所有維護費都已支付，專利的自然失效時間通常是提交後20年。在每個司法管轄區的基礎上，可以獲得各種延期；然而，專利的有效期是有限的，因此它提供的保護是有限的。此外，我們的候選產品可能有資格或沒有資格獲得此類延期，或者我們可能由於程序或其他原因而無法獲得此類保護。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們可能擁有的專利或許可中的專利可能無法為我們提供充分和持續的專利保護，足以阻止其他人將與我們當前或未來候選產品相似或相同的藥物商業化，包括此類藥物的仿製藥。
其他方已經開發了可能與我們自己的相關或具有競爭力的技術，這些方可能已經或可能已經提交專利申請，或者可能已經或可能已經收到專利，要求的發明可能與我們自己的專利申請或已頒發的專利中聲稱的發明重疊或衝突，涉及相同的化合物、方法、配方或其他主題，在任何情況下，我們都可以依靠這些發明來主導我們在市場上的專利地位。科學文獻中發現的發佈往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在專利申請的最早優先權日期後至少18個月才會發佈，或者在某些情況下根本不會發布。因此，我們不能確切地知道，我們是第一個提出我們可能擁有的專利、許可內專利或未決專利申請中所要求的發明的人，還是第一個為此類發明申請專利保護的人。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值不能有任何確定的預測。
此外，專利起訴過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時提交和起訴所有必要或可取的專利申請。此外，就某些待決專利而言
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申請涵蓋我們當前或未來的候選產品，起訴尚未開始。專利訴訟是一個漫長的過程，在此期間，最初由有關專利局(S)提交審查的權利要求的範圍可能會在發佈時大幅縮小，如果他們真的這樣做的話。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。起訴可能要求縮小權利要求範圍，使臨牀或產品候選或程序不受專利的充分保護。此外，在某些情況下，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護專利，包括我們向第三方許可的技術。因此，不得以符合我們業務最佳利益的方式起訴和強制執行這些專利和申請。
即使我們獲得了我們希望能夠建立和/或保持競爭優勢的專利保護，第三方也可能會對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小、無效或無法執行。專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。我們可能會捲入撥款後的訴訟程序，如反對、派生、複審、各方間在美國專利商標局、歐洲專利局或歐洲專利局或其他國家/地區，對我們的專利權或其他人的專利權提出質疑的審查、授予後審查、無效或幹預程序。此外，我們可能會受到第三方提交給美國專利商標局、歐洲專利局或其他機構的約束，這可能會縮小我們未決專利申請的範圍或排除授予權利要求。競爭對手可能聲稱他們在我們之前發明了我們已頒發的專利或專利申請中聲稱的發明，或者可能在我們之前提交了專利申請。競爭對手也可能聲稱我們侵犯了他們的專利，因此我們不能實踐我們的專利或專利申請中聲稱的我們的技術。競爭對手還可以通過向行政專利機構或法官聲稱發明不符合專利資格、不是原創、不新穎、明顯和/或缺乏創造性步驟，和/或專利申請申請未能滿足與描述、基礎、使能、清晰度和/或支持相關的要求來對我們的專利提出異議；在訴訟中，競爭對手可以聲稱我們的專利如果頒發，由於多種原因而無效或無法強制執行。如果法院或行政當局同意，我們將失去對那些受到質疑的專利的保護。
此外，我們未來可能會受到我們的前僱員或顧問的索賠，這些索賠主張我們的專利或專利申請的所有權，這是他們代表我們所做工作的結果。儘管我們通常要求我們的所有員工、顧問和顧問以及能夠訪問我們專有技術、信息或技術的任何其他第三方將其發明的類似權利轉讓或授予我們，但我們不能確定我們已經與可能對我們的知識產權做出貢獻的所有各方簽署了此類協議，也不能確定我們與這些各方的協議在面臨潛在挑戰時是否會得到維護，或者我們可能沒有足夠的補救措施來違反這些協議。
任何此類提交或程序中的不利裁決可能會導致失去排他性或經營自由，或導致專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和藥物的能力，而不是向其支付費用，或者可能會限制我們的技術和當前或未來候選產品的專利保護期限。這樣的挑戰還可能導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化我們當前或未來的候選產品。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
即使未受到挑戰，我們已頒發的專利和我們正在處理的專利申請(如果已頒發)可能不會為我們提供任何有意義的保護，或阻止競爭對手圍繞我們的專利聲明進行設計，以非侵權方式開發類似或替代技術或產品，從而規避我們可能擁有的或許可內的專利。例如，第三方可能開發一種具有競爭力的產品，該產品提供與我們當前或未來的一個或多個候選產品類似的好處，但其組成不在我們的專利保護範圍內。如果我們就當前或未來的候選產品持有或申請的專利和專利申請提供的專利保護不夠廣泛，不足以阻礙此類競爭，我們成功將當前或未來候選產品商業化的能力可能會受到負面影響，這將損害我們的業務。
此外，即使我們能夠在一個或多個司法管轄區頒發具有價值範圍的專利，我們也可能無法在所有相關司法管轄區或在足夠數量的司法管轄區獲得此類索賠，從而有效地減少競爭。在我們無法獲得、維護或執行此類專利主張的任何司法管轄區，我們的競爭對手可能能夠開發他們的產品並將其商業化，包括與我們相同的產品。此外，仿製藥製造商可能開發、尋求批准和推出我們產品的仿製藥版本，並可能對我們專利的範圍、有效性或可執行性提出質疑，要求我們進行復雜、漫長和昂貴的訴訟或其他訴訟。
如果我們的產品獲準用於商業銷售，我們還打算依靠監管機構的排他性來保護我們的候選產品。監管排他性的實施和執行可能包括監管數據保護和市場保護，各國之間差別很大。如果未能獲得監管機構的獨家許可，或未能獲得或維持我們對產品候選產品的預期保護的範圍或持續時間，如果獲得批准，可能會影響我們是否在一個或多個特定國家/地區銷售產品的決定，或者可能對我們的收入或運營結果產生不利影響。
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獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、截止日期、費用支付和其他要求，如果我們不遵守這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。我們可能會錯過這些發明的專利保護申請截止日期.
美國專利商標局和外國政府專利機構要求在專利申請過程中和在任何專利頒發之後遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。此外，定期維護費、續期費、年金費和/或各種其他政府費用都需要定期支付。雖然在某些情況下，過失失效可以通過支付滯納金或根據適用規則的其他方式予以補救，但在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。可能導致專利被放棄或失效的不合規事件包括但不限於未能在規定的時限內對官方行動做出迴應、未支付費用以及未能適當地使專利合法化並提交正式文件。在這種情況下，我們的競爭對手可能會以類似或相同的產品或平臺進入市場，這可能會對我們的業務前景和財務狀況產生重大不利影響。
如果我們產品或公司名稱的商標和商號在我們打算營銷產品的一個或多個國家/地區沒有得到充分保護，我們可能會推遲產品品牌名稱的推出，在不同的國家使用不同的商標或商標名，或者面臨建立我們產品品牌認知度的其他潛在不利後果。
我們的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、稀釋、規避或宣佈為通用商標，或被認定為侵犯了其他商標。我們打算同時依靠註冊和普通法保護我們的商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些名稱，我們需要這些名稱才能在我們感興趣的市場中獲得潛在合作伙伴或客户的名稱認可。在商標註冊過程中，我們可能會收到美國專利商標局或外國司法管轄區類似機構對我們商標註冊提出的反對意見。雖然我們將有機會對這些反對意見作出迴應，但我們可能無法克服這些反對意見。此外，在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的類似機構中，第三方有機會反對未決的商標申請和/或尋求註銷註冊商標。我們的商標申請或註冊可能會被提起反對或撤銷訴訟，而我們的商標申請或註冊可能無法繼續存在。如果我們無法獲得註冊商標或根據我們的商標和商號建立名稱認可，我們可能無法有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。
如果我們不能充分保護和執行我們的商業祕密，我們的商業和競爭地位將受到損害。
除了我們可能擁有的或許可中的專利所提供的保護之外，我們還尋求依靠商業祕密保護、保密協議和許可協議來保護可能無法獲得專利的專有技術、難以實施專利的過程以及我們產品發現和開發過程中涉及專利可能不包括的專有技術、信息或技術的任何其他要素。雖然我們要求我們的所有員工、顧問、顧問和能夠訪問我們專有技術、信息或技術的任何第三方簽訂保密協議，但商業祕密可能很難保護，而且我們對我們的合作者和供應商使用的商業祕密的保護控制有限。我們不能確定我們已經或將在所有情況下獲得這些協議，我們也不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有信息的每一方簽訂了此類協議。
此外，任何一方可能違反協議，有意或無意地披露我們的商業祕密信息，而我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。此外，競爭對手可能會以其他方式獲取我們的商業祕密，或獨立開發基本上相同的信息和技術。此外，一些外國的法律對專有權和商業祕密的保護程度或方式不如美國的法律。因此，我們在保護和捍衞我們的知識產權方面可能會在美國和國外遇到重大問題。如果我們無法阻止未經授權向第三方披露我們的知識產權，我們將無法在我們的市場上建立或保持競爭優勢，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和未來前景產生重大不利影響。
強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。如果我們選擇訴諸法庭來阻止第三方使用我們的任何商業祕密，我們可能會產生鉅額費用。即使我們勝訴，這些訴訟也可能會消耗我們的時間和其他資源。儘管我們採取措施保護我們的專有信息和商業祕密，包括通過與我們的員工和顧問簽訂合同的方式，但第三方可以獨立開發基本相同的專有信息和技術，或以其他方式獲取我們的商業祕密或披露我們的技術。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。
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因此，我們可能無法有意義地保護我們的商業祕密。我們的政策是要求我們的員工、顧問、外部科學合作者、贊助研究人員和其他顧問在與我們開始僱傭或諮詢關係時執行保密協議。這些協議規定，在與我方的關係過程中，向有關個人或實體披露的所有與我方業務或財務有關的機密信息均應保密，除非在特定情況下，否則不得向第三方披露。此外，我們還採取了其他適當的預防措施，例如物理和技術安全措施，以防止第三方盜用我們的專有技術。就員工而言，協議規定，由個人構思的、與我們當前或計劃中的業務或研發有關的、或在正常工作時間內、在我們的辦公場所內進行的、或使用我們的設備或專有信息的所有發明都是我們的專有財產。儘管我們要求我們的所有員工將他們的發明轉讓給我們，但我們可能無法成功地與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的每一方達成這樣的協議。知識產權的轉讓可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能無效或被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或他們可能對我們提出的索賠進行抗辯，以確定我們認為是我們的知識產權的所有權。此類索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們可能會發起、成為被告或以其他方式成為保護或執行我們知識產權的訴訟的當事人，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能會侵犯我們可能擁有的或許可中的任何專利。此外，我們可能擁有的或許可中的任何專利也可能涉及發明權、優先權、有效性或不可執行性糾紛。為了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。此外，在侵權訴訟中，法院可以根據《美國法典》第35篇第271(E)(1)節的規定，裁定我們可能擁有或許可的任何專利中的一項或多項無效或不可強制執行，或者另一方使用我們可能獲得專利的技術屬於專利侵權的安全港。還有一種風險是，即使這些專利的有效性得到支持，法院也可能會以我們可能擁有的任何專利或許可中的任何專利不涵蓋相關技術或此類第三方的活動沒有侵犯我們的專利申請或我們可能擁有或許可中的任何專利為由，拒絕阻止另一方使用有爭議的技術。任何訴訟或辯護程序中的不利結果可能會使我們可能擁有或許可的任何專利中的一項或多項面臨被無效、無法強制執行或狹義解釋的風險，並可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷、患者支持或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為它有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
對於我們的專利申請或我們可能擁有的或許可中的任何專利，可能需要由第三方發起的授權後訴訟，或由美國專利商標局或其他專利授權機構提起的授權後訴訟，以確定發明的有效性或優先權。這些訴訟費用高昂，不利的結果可能導致我們現有專利權的損失，並可能要求我們停止使用相關技術或試圖從勝利方向我們許可權利。如果勝利方不以商業上合理的條件向我們提供許可證，我們的業務可能會受到損害。除了可能的USPTO授權後訴訟外，我們還可能成為歐洲專利局的專利異議訴訟的一方，或我們的專利可能受到挑戰的其他外國專利局或法院的類似訴訟的一方。這些訴訟的費用可能是巨大的，並可能導致一些權利要求的範圍喪失或整個專利的損失。授予後挑戰程序中的不利結果可能會導致我們失去排除他人在相關國家或司法管轄區實施我們的一項或多項發明的權利，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。專利局內部的訴訟或授權後程序可能會導致不利於我們利益的決定，即使我們成功了，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。我們可能無法防止我們的商業祕密或機密信息被盜用，特別是在法律可能沒有像美國那樣充分保護這些權利的國家。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。
我們可能無法檢測到針對我們可能擁有或許可的任何專利的侵權行為。即使我們發現第三方侵犯了我們可能擁有的或許可中的任何專利，我們也可以選擇不對第三方提起訴訟或與其達成和解。如果我們後來以專利侵權為由起訴這樣的第三方，第三方可能有某些法律辯護可用，否則就不會有，除非侵權行為第一次被發現到提起訴訟之間有一段時間的延遲。這樣的法律辯護可能會使我們無法針對該第三方強制執行我們可能擁有的或許可內的任何專利。
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在一個或多個國家或地區，知識產權訴訟和專利局專利有效性行政挑戰可能會導致我們花費大量資源，並分散我們的人員對其正常職責的注意力。
即使解決方案對我們有利，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷、患者支持或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟程序。如上所述，我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力，包括損害我們籌集必要資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方許可必要的技術或達成開發合作以幫助我們將當前或未來的候選產品商業化(如果獲得批准)的能力。上述任何事件都將損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
由於我們或我們的員工侵犯了第三方的知識產權或違反了我們的協議，我們可能會受到損害賠償或和解費用的影響。我們可能會被指控、指控或以其他方式成為訴訟或糾紛的一方，指控我們或另一方(包括現任或前任員工、承包商或顧問)錯誤地披露第三方機密信息。除了將注意力和資源轉移到此類糾紛上外，此類糾紛還可能對我們的商業聲譽和/或對我們專有技術的保護產生不利影響。
與我們的候選產品和計劃相關的知識產權環境是擁擠的，第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們業務的成功產生實質性的不利影響。我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們當前和未來的候選產品並使用我們的專有技術而不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知識產權的能力。在生物技術和製藥行業，有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，以及挑戰專利的行政訴訟，包括派生、幹擾、複審、各方間美國專利商標局的複審和授權後複審程序或外國司法管轄區的異議和其他類似程序。我們或我們當前或未來的任何許可人或戰略合作伙伴可能參與、面臨或威脅擁有專利或其他知識產權的第三方未來的對抗訴訟或訴訟，這些訴訟聲稱我們當前或未來的候選產品和/或專有技術侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權。我們不能向您保證，我們目前或未來的候選產品以及我們已經開發、正在開發或未來可能開發的其他技術不會或不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方擁有的現有或未來專利或其他有效知識產權。例如，我們的許多員工以前受僱於其他生物技術或製藥公司。儘管我們努力確保我們的員工、顧問和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們或這些個人可能會被指控使用或披露了任何此類個人的前僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。我們還可能受到以下索賠的影響：我們為保護員工、顧問和顧問的發明而提交的專利和應用程序，即使是與我們當前或未來的一個或多個候選產品相關的專利和應用程序，也合法地歸他們的前僱主或同時僱主所有。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。
雖然與我們當前或未來候選產品的開發和臨牀測試相關的某些活動可能會受到專利侵權的安全庇護，例如根據《美國法典》第35篇第271(E)(1)條，但一旦獲得監管部門對該候選產品的批准，我們或我們的任何當前或未來許可人或戰略合作伙伴可能立即成為未來對抗訴訟的一方，或面臨或威脅擁有專利或其他知識產權的第三方指控該候選產品侵犯、挪用或以其他方式侵犯其知識產權的訴訟。在我們正在開發我們當前或未來的候選產品的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，我們目前或未來的候選產品可能會引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。此外，包括我們在內的行業參與者並不總是清楚哪些專利涵蓋各種類型的藥物、產品或它們的使用或製造方法。因此，由於在我們的領域中頒發了大量專利和提交了專利申請，可能存在第三方可能聲稱他們擁有包含我們當前或未來候選產品、技術或方法的專利權的風險。
如果第三方聲稱我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯其知識產權，我們可能面臨許多問題，包括但不限於：
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我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，任何訴訟的提起及持續產生的任何不確定性可能對我們籌集持續經營所需資金的能力造成重大不利影響，或可能對我們的業務、經營業績、財務狀況及前景造成重大不利影響。發生上述任何情況可能對我們的業務、財務狀況、經營業績或前景造成重大不利影響。
我們可以選擇通過請求USPTO在單方面重新審查中審查專利主張來挑戰第三方美國專利中權利要求的可專利性，各方間審查或撥款後審查程序。這些程序是昂貴的，可能會消耗我們的時間或其他資源。我們可以選擇在歐洲專利局或其他外國專利局的專利反對程序中挑戰第三方的專利。這些反對訴訟的費用可能是巨大的，並可能消耗我們的時間或其他資源。如果我們未能在美國專利商標局、歐洲專利局或其他專利局獲得有利的結果，我們可能會面臨第三方的訴訟，指控我們當前或未來的候選產品或專有技術可能侵犯了我們的專利。
第三方可能會聲稱我們在未經授權的情況下使用他們的專有技術。在美國依法頒發的專利享有有效性推定，只有在證據“清晰和令人信服”的情況下，才能在美國法院推翻這一推定，這是一種更高的證明標準。可能已授予第三方專利，但我們目前並不知道這些專利與我們當前或未來候選產品的使用或製造有關的成分、配方、製造方法或治療方法的權利要求。專利申請可能需要很多年的時間才能發佈。此外，由於美國的一些專利申請在專利發佈之前可能會保密，美國和許多外國司法管轄區的專利申請通常要在其最早的優先權申請日期後18個月才會公佈，而且科學文獻中的出版物往往落後於實際發現，因此我們不能確定其他公司沒有提交過涵蓋我們當前或未來的候選產品或技術的專利申請。如果任何此類專利申請作為專利頒發，並且如果此類專利優先於我們的專利申請或我們可能擁有或許可的專利，我們可能被要求獲得第三方擁有的、可能無法以商業合理的條款獲得或根本無法獲得的權利，或可能僅以非獨家基礎獲得的權利。目前可能存在正在處理的第三方專利申請，這可能會導致我們當前或未來的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。我們知道由第三方擁有的專利，但我們認為這些專利與我們當前或未來的候選產品或其他技術無關，也有可能被我們當前或未來的候選產品或其他技術侵犯。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。此外，我們可能無法識別相關專利，或錯誤地得出專利無效、不可強制執行、用盡或未被我們的活動侵犯的結論。如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，以涵蓋我們當前或未來候選產品的製造過程、在製造過程中使用或形成的分子或任何最終產品本身，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們將候選產品商業化的能力，除非我們根據適用專利獲得了許可，或者直到該等專利到期或最終被確定為無效或不可執行。同樣，如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，以涵蓋我們的配方、製造工藝或使用方法的方方面面，包括患者選擇方法，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們開發候選產品並將其商業化的能力，除非我們獲得了許可證，或者直到該專利到期或最終被確定為無效或不可執行。在任何一種情況下，此類許可證都可能無法在
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商業上合理的條款或根本不合理。如果我們不能以商業上合理的條款獲得第三方專利的必要許可，或者根本不能，我們將當前或未來候選產品商業化的能力可能會受到損害或推遲，這反過來可能會嚴重損害我們的業務。即使我們獲得了許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。
對我們提出索賠的各方可能會尋求並獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們當前或未來的候選產品。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都可能涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權、挪用或其他侵權行為索賠成功，我們可能需要支付大量損害賠償金，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費，從第三方獲得一個或多個許可證，支付版税或重新設計我們的侵權產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們無法預測是否會有這樣的許可證，或者是否會以商業合理的條款提供。此外，即使在沒有訴訟的情況下，我們也可能需要或可能選擇從第三方獲得許可證，以推進我們的研究或允許我們當前或未來的候選產品商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可證中的任何一項，如果有的話。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們當前或未來的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。
我們可能無法在世界各地的所有司法管轄區為我們當前或未來的候選產品或我們未來的產品(如果有的話)獲得專利或其他知識產權保護，即使在我們尋求保護的司法管轄區，我們也可能無法充分執行我們的知識產權。
我們可能無法在所有國家/地區對我們當前或未來的候選產品進行專利覆蓋。在全球所有國家/地區對當前或未來的候選產品申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步，而且美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些外國國家的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發他們自己的產品，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會與我們當前或未來的候選產品競爭，或者在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區，我們的專利申請或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。我們的大部分專利組合都處於非常早期的階段。我們將需要在適用的最後期限之前決定是否以及在哪些司法管轄區為我們投資組合中的各種發明尋求保護。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持強制執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物製藥產品和/或使用生物製藥產品的方法有關的專利，這可能使我們難以阻止侵犯我們可能擁有的任何專利，或侵犯我們的專有權的競爭產品的許可或營銷。強制執行我們在專利申請中的任何權利或我們在外國司法管轄區可能擁有或許可的任何專利的程序可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移，可能會使我們可能擁有或許可的任何專利面臨被無效或狹義解釋的風險，並可能導致我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能是有限的，這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們被迫就我們可能擁有或許可的與我們的業務相關的任何專利向第三方授予許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。
我們可能不會以與第三方同等或足夠優惠的條款在所有市場獲得或授予知識產權許可或再許可。
我們可能有必要使用第三方的專利或專有技術將我們的產品商業化，在這種情況下，我們將被要求從這些第三方獲得許可。第三方知識產權的許可是一個競爭領域，更多老牌公司可能會採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。更成熟的公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權，或者根本無法。如果我們無法許可這種技術，或者如果我們被迫以不利的條款許可這種技術，我們的業務可能會
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物質上受到了傷害。如果我們無法獲得必要的許可，我們可能無法開發或商業化受影響的當前或未來候選產品，這可能會對我們的業務造成實質性損害，擁有此類知識產權的第三方可以尋求禁止我們銷售的禁令，或者就我們的銷售而言，我們有義務支付版税或其他形式的賠償。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。上述任何一項都可能損害我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景。
如果我們未能履行我們在任何協議中的義務，根據這些協議，我們可能會從第三方獲得知識產權許可，或者我們與許可方的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務非常重要的許可權。
我們與羅氏、艾伯維和Mabwell簽署了許可協議，未來我們可能會不時地與第三方簽署其他許可協議和合作協議，以推進我們的研究或允許當前或未來的候選產品商業化。此類協議可能會對我們施加許多義務，如開發、勤奮、付款、商業化、資金、里程碑、專利費、再許可、保險、專利訴訟、強制執行和其他義務，並可能要求我們遵守開發時間表，或做出商業上合理的努力來開發和商業化授權產品，以維護許可證。有關我們與羅氏、艾伯維和Mabwell之間的許可協議的更多信息，請參閲我們截至2023年12月31日的年度報告Form 10-K中的“業務-協作和許可協議”。儘管我們盡了最大努力，我們的許可方可能會得出結論，認為我們嚴重違反了許可協議，因此可能會終止許可協議，從而取消或限制我們開發和商業化這些許可協議所涵蓋的產品和技術的能力。
這些許可的任何終止，或基礎專利未能提供預期的排他性，都可能導致重大權利的損失，並可能損害我們將當前或未來候選產品商業化的能力，競爭對手或其他第三方將有權尋求監管機構批准並營銷與我們相同的產品，我們可能被要求停止對某些當前或未來候選產品的開發和商業化。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
根據許可協議，我們與許可人之間可能還會發生知識產權糾紛，包括：
此外，我們許可第三方知識產權或技術的協議可能很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果我們可能許可的知識產權糾紛阻礙或削弱了我們以可接受的條款維持未來許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的當前或未來候選產品，這可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
如果在法庭上或在美國或國外的行政機構(包括美國專利商標局和歐洲專利局)受到挑戰，我們可能擁有的任何已授予的專利或許可中涵蓋我們當前或未來候選產品或其他有價值的技術的任何專利都可能被縮小或發現無效或無法強制執行。在執行程序中，在司法法院主張的專利可能被認定為無效或不可執行。質疑我們專利或個別專利主張的有效性的行政或司法程序可能需要幾個月或幾年的時間才能解決。
如果我們或我們的許可人或戰略合作伙伴對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們當前或未來候選產品之一的專利，被告可以反訴覆蓋我們候選產品的專利(如果適用)是無效和/或不可執行的。在美國的專利訴訟中，被告聲稱專利無效和/或不可強制執行的反訴司空見慣，第三方可以基於多種理由斷言專利無效或不可強制執行。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足以下幾項法定規定中的任何一項
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要求，包括缺乏可申請專利的主題、缺乏書面描述、缺乏新穎性、明顯或不能實施。不可執行性主張的理由可能是，與專利起訴有關的人在專利起訴期間獲得專利的過程中，向美國專利商標局隱瞞了對專利性至關重要的相關信息，或做出了誤導性的陳述。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這種機制包括重新審查，各方間審查、撥款後審查和在外國司法管轄區的同等程序(如反對程序)。此類訴訟可能導致我們的專利申請或我們可能擁有的或許可中的任何專利被撤銷或修改，使其不再涵蓋我們當前或未來的候選產品。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們從我們的專利申請或我們可能擁有或許可的任何專利中獲得的任何權利的範圍，或使其無效或無法執行，允許第三方將我們當前或未來的候選產品或其他技術商業化並與我們直接競爭，而無需向我們付款，或導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。此外，我們可能不得不參與美國專利商標局宣佈的干涉程序，以確定發明的優先權，或在授予專利後的挑戰程序中，例如在外國專利局的異議中，就我們的專利申請和我們可能擁有的或許可中的任何專利，挑戰我們或我們當前或未來許可人的發明優先權或其他可專利性特徵。此類挑戰可能導致專利權的喪失、排他性的喪失或專利主張的縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，或者限制我們當前或未來候選產品和其他技術的專利保護期限。關於有效性問題，例如，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們或我們目前或未來的許可合作伙伴和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果被告以無效和/或不可強制執行的法律主張勝訴，或者如果我們以其他方式無法充分保護我們的權利，我們將失去對我們當前或未來候選產品的至少部分甚至全部專利保護。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務以及我們將我們的技術和當前或未來的候選產品進行商業化或許可的能力產生實質性的不利影響。
即使最終結果對我們有利，這樣的程序也可能導致大量成本，並需要我們的科學家和管理層花費大量時間。如果我們在任何此類訴訟或其他優先權或發明權糾紛中敗訴，我們可能被要求從第三方獲得並維護許可證，包括參與任何此類幹擾訴訟或其他優先權或發貨權糾紛的各方。此類許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本不存在，或者可能是非排他性的。如果我們無法獲得和維護此類許可證，我們可能需要停止開發、製造和商業化我們可能開發的一個或多個當前或未來候選產品。排他性的喪失或我們專利申請權利的縮小可能會限制我們阻止其他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力。上述任何一項都可能對我們的業務、經營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。
專利法的改變可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護當前或未來候選產品的能力。
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且具有內在的不確定性。美國和其他國家最近的專利改革立法，包括2011年9月16日簽署成為法律的《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act)，可能會增加這些不確定性和成本。《萊希-史密斯法案》對美國專利法進行了多項重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義現有技術，併為競爭對手提供更有效和更具成本效益的途徑來挑戰專利的有效性。此外，《萊希-史密斯法案》還將美國的專利制度轉變為一個“第一個提交申請的發明人”制度。然而，第一個提交申請的發明人條款直到2013年3月16日才生效。因此，尚不清楚Leahy-Smith法案將對我們的業務運營產生什麼影響(如果有的話)。然而，Leahy-Smith法案及其實施可能會使我們的發明更難獲得專利保護，並增加圍繞我們的專利申請的起訴以及我們已發佈的專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能損害我們的業務、運營結果和財務狀況。
近年來，美國最高法院對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可用的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。此外，最近有人提議對美國和其他國家的專利法進行更多修改，如果被採納，可能會影響我們為我們的專有技術獲得專利保護的能力，或者我們執行我們專有技術的能力。根據美國國會、美國法院、美國專利商標局和其他國家相關立法機構未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或執行我們現有專利和未來可能獲得的專利的能力。
我們可能不識別相關的第三方專利，或可能錯誤地解釋第三方專利的相關性、範圍或失效，這可能會使我們受到侵權索賠，或對我們開發和營銷當前或未來候選產品的能力產生不利影響。
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我們不能保證我們或我們的許可人的任何專利搜索或分析，包括相關專利的識別、專利權利要求的範圍或相關專利的到期，都是完整或徹底的，我們也不能確保我們已經識別出與我們當前或未來候選產品在任何司法管轄區的商業化相關或必要的、在美國和國外的每一項第三方專利和未決專利申請。例如，在2000年11月29日之前提交的美國專利申請和在該日期之後提交的某些美國專利申請，在專利發佈之前不會在美國境外提交，這些申請將保持保密。如上所述，美國和其他地方的專利申請在要求優先權的最早申請後大約18個月公佈，這種最早的申請日期通常被稱為優先權日期。因此，涵蓋我們當前或未來候選產品的專利申請可能是在我們不知情的情況下由第三方提交的。此外，在受到某些限制的情況下，已公佈的待定專利申請可在以後進行修改，以涵蓋我們當前或未來的候選產品，或使用我們當前或未來的候選產品。專利權利要求的範圍取決於對法律的解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史。我們對專利或待決申請的相關性或範圍和/或有效性的解釋可能是不正確的，這可能會對我們營銷當前或未來候選產品的能力產生負面影響。我們可能會錯誤地確定我們當前或未來的候選產品不在第三方專利的覆蓋範圍內，或者可能會錯誤地預測第三方的待定申請是否會提出相關範圍的索賠。我們對我們認為相關的任何美國或國外專利的到期日期的確定可能是不正確的，這可能會對我們開發和營銷當前或未來候選產品的能力產生負面影響。我們未能識別和正確解釋相關專利，可能會對我們開發和營銷當前或未來候選產品的能力產生負面影響。
如果我們不能識別和正確解釋相關專利，我們可能會受到侵權索賠。我們不能保證我們能夠成功解決或以其他方式解決此類侵權索賠。如果我們在任何此類糾紛中失敗，除了被迫支付損害賠償金(這可能是重大的)外，我們可能會被暫時或永久禁止將我們當前或未來的任何產品商業化，這些產品被認為是侵權的。如果可能的話，我們還可能被迫重新設計當前或未來的候選產品，以便我們不再侵犯第三方的知識產權。任何這些事件，即使我們最終獲勝，也可能需要我們轉移大量的財務和管理資源，否則我們將能夠投入到我們的業務中，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
知識產權不能保證當前或未來的候選產品或其他商業活動取得商業成功。許多因素可能會限制我們的知識產權所提供的任何潛在競爭優勢。
我們的知識產權，無論是擁有的還是許可的，未來提供的保護程度是不確定的，因為知識產權有侷限性，可能不能充分保護我們的業務，提供進入我們的競爭對手或潛在競爭對手的障礙，或使我們能夠保持我們的競爭優勢。此外，如果第三方擁有覆蓋我們技術實踐的知識產權，我們可能無法充分行使我們的知識產權或從我們的知識產權中提取價值。以下示例是説明性的：
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如果發生任何此類事件，都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
與政府監管相關的風險
在一個司法管轄區獲得並保持對我們候選產品的監管批准，並不意味着我們將成功地在其他司法管轄區獲得我們候選產品的監管批准。
在一個司法管轄區獲得並保持我們候選產品的監管批准並不保證我們將能夠在任何其他司法管轄區獲得或維持監管批准，而在一個司法管轄區未能或延遲獲得監管批准可能會對其他司法管轄區的監管審批過程產生負面影響。例如，即使FDA批准了候選產品的監管批准，外國司法管轄區的可比監管機構也必須批准候選產品在這些國家的製造、營銷和推廣。審批程序因司法管轄區而異，可能涉及與美國不同或大於美國的要求和行政審查期限，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗，因為在一個司法管轄區進行的臨牀試驗可能不會被其他司法管轄區的監管機構接受。簡而言之，外國監管審批過程涉及與FDA審批相關的所有風險。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須先獲得報銷批准，然後才能在該司法管轄區批准銷售。在某些情況下，我們可能打算為我們的產品收取的價格也將得到批准。
我們也可以在其他國家提交營銷申請。美國以外司法管轄區的監管機構對候選產品的批准有要求，我們在這些司法管轄區上市前必須遵守這些要求。獲得外國監管批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的產品在某些國家/地區推出。如果我們未能遵守國際市場的監管要求和/或獲得適用的監管批准，我們的目標市場將會減少，我們充分發揮我們候選產品的市場潛力的能力將受到損害。
我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求優先審查指定，但我們可能不會收到這樣的指定，即使我們收到了，這樣的指定也可能不會導致更快的監管審查或批准過程。
如果FDA確定一種候選產品提供了治療嚴重疾病的方法，並且如果獲得批准，該產品將在安全性或有效性方面提供顯著改善，FDA可能會指定該候選產品進行優先審查。優先審查指定意味着FDA審查申請的目標是六個月，而不是標準的十個月審查期限。我們可能會要求優先審查我們的候選產品。FDA在是否授予候選產品優先審查地位方面擁有廣泛的自由裁量權，因此，即使我們認為特定的候選產品有資格獲得此類指定或地位，FDA也可能決定不授予該資格。此外，與FDA的常規程序相比，優先審查指定並不一定會加快監管審查或批准過程，也不一定會帶來任何批准方面的優勢。接受FDA的優先審查並不能保證在六個月的審查週期內獲得批准，或者根本不能。
我們可能會為我們的某些候選產品尋求孤兒藥物指定，並且我們可能不會成功或可能無法保持與孤兒藥物指定相關的好處，包括潛在的市場排他性。
我們已經從FDA獲得了治療EPP的Bitpertin和治療PV的DISC-3405的孤兒藥物指定。作為我們業務戰略的一部分，我們可能會在適當的時候為我們的某些候選產品和適應症尋求孤兒藥物稱號。包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將患者人數相對較少的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》，如果一種藥物或生物製劑是用於治療罕見疾病或疾病的產品，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見病通常被定義為每年患者人數不到20萬人，或者在美國，患者人數超過20萬人，而在美國，沒有合理的預期可以通過在美國的銷售收回開發該產品的成本。在美國，指定孤兒藥物使一方有權獲得財政激勵，如為臨牀試驗費用、税收優惠和用户費用減免提供贈款資金的機會。
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同樣，在歐洲聯盟，歐洲委員會根據歐洲藥品管理局孤兒藥物產品委員會的建議，對用於診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱的疾病的產品授予孤兒稱號，這些產品在歐洲聯盟的影響不超過10,000人中的5人。此外，對於用於診斷、預防或治療危及生命、嚴重虛弱或嚴重和慢性疾病的產品，如果沒有激勵措施，該產品在歐盟的銷售不太可能產生足夠的回報，以證明開發該產品的必要投資是合理的，則可被授予指定資格。在每一種情況下，必須沒有令人滿意的診斷、預防或治療被授權在歐盟銷售的適用疾病的方法(或者，如果存在這樣的方法，適用的產品將對受該疾病影響的人有重大好處)。在歐洲聯盟，指定孤兒使一方有權獲得經濟獎勵，如減少費用或免除費用。歐洲孤兒醫療產品委員會通過了對治療EPP的Bitpertin的孤兒指定的積極意見。
一般來説，如果一種具有孤兒稱號的產品隨後獲得了對其具有這種稱號的適應症的第一次監管批准，該產品有權享有一段市場排他期，這使得FDA或EMA無法批准同一產品和適應症在這段時間內的另一種營銷申請，除非在有限的情況下。適用期限在美國為七年，在歐盟為十年。如果在第五年結束時確定一種產品不再符合指定為孤兒的標準，包括如果該產品的利潤足夠高，因此市場排他性不再合理，則歐洲聯盟的市場排他期可縮短至六年。
即使我們獲得了其中一個候選產品的孤兒藥物獨家經營權，這種獨家經營權也可能無法有效地保護我們的候選產品免受競爭，因為不同的產品可以針對相同的條件獲得批准。此外，指定的孤兒藥物如果被批准用於比其獲得孤兒指定的適應症更廣泛的用途，則不得獲得孤兒藥物排他性。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的產品來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，或者如果確定具有相同活性部分的另一種產品更安全、更有效或對患者護理做出了重大貢獻，則可能會失去孤兒藥物在美國的獨家營銷權。孤兒藥物指定既不會縮短產品的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給產品帶來任何優勢。雖然我們可能會為我們的候選產品尋求孤兒藥物稱號，但我們可能永遠不會獲得這樣的稱號。即使我們確實收到了這樣的稱號，也不能保證我們會享受到這些稱號的好處。
FDA可能會進一步重新評估其在《孤兒藥物法》下的法規和政策。我們不知道FDA未來是否、何時或如何改變其孤兒藥物法規和政策，也不確定任何變化可能如何影響我們的業務。根據FDA可能對其孤兒藥物法規和政策做出的變化，我們的業務可能會受到不利影響。
我們可能會尋求將比妥拉汀列為罕見的兒科疾病。然而，如果Bitpertin的上市申請獲得批准，可能不符合罕見兒科疾病優先審查券的資格標準。
我們可能會尋求在EPP和XLP患者中指定Bitpertin為罕見的兒科疾病。FDA將“罕見兒科疾病”定義為(I)嚴重或危及生命的疾病，其嚴重或危及生命的表現主要影響從出生到18歲的年齡組，包括通常被稱為新生兒、嬰兒、兒童和青少年的年齡段；以及(Ii)《孤兒藥物法》所指的罕見疾病或狀況。將候選產品指定為一種罕見兒科疾病的產品並不能保證該候選產品的營銷申請在申請獲得批准時符合兒科罕見疾病優先審查憑證的資格標準。根據聯邦食品、藥物和化粧品法案，我們需要在我們最初的營銷申請中為我們獲得罕見兒科疾病稱號的候選產品申請一份罕見兒科疾病優先審查券。FDA可以確定，如果批准了比託普丁的上市申請，則不符合優先審查憑單的資格標準。
根據當前的法定日落條款，在2024年9月30日之後，FDA只有在贊助商對申請的藥物或生物具有罕見兒科疾病指定，並且該指定是在2024年9月30日之前授予的情況下，才可以為批准的罕見兒科疾病產品申請授予優先審查憑單。2026年9月30日之後，FDA可能不會授予任何罕見兒科疾病優先審查代金券。然而，國會有可能進一步延長FDA授予罕見兒科疾病優先審查憑證的權力。因此，如果我們在2026年9月30日或之前沒有獲得對患有EPP和XLP患者的Bitpertin營銷申請的批准，並且如果國會沒有延長優先審查憑單計劃，我們可能不會收到優先審查憑單。
FDA的突破性治療指定和快速通道指定，即使授予我們的任何候選產品，也可能不會導致更快的開發、監管審查或批准過程，並且每個指定不會增加我們的任何候選產品在美國獲得監管批准的可能性。
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我們可能會為我們的某些候選產品尋求突破性的治療指定。突破性療法被定義為一種藥物或生物製劑，旨在單獨或與一種或多種其他藥物或生物製品聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況，初步臨牀證據表明，該藥物或生物製劑可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法顯著的改善，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的候選產品，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效控制方案中的患者數量降至最低。被FDA指定為突破性療法的產品也可能有資格獲得優先審查和加速批准。指定為突破性療法是FDA的自由裁量權。因此，即使我們認為我們的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。在任何情況下，與根據FDA傳統程序考慮批准的療法相比，收到針對候選產品的突破性療法指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA最終批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品被指定為突破性療法，如果FDA確定這些候選產品不再符合此類指定的條件，它可能會在以後撤回該指定。
我們於2023年9月被FDA批准用於治療PV的DISC-3405，並於2024年2月獲得用於治療非透析依賴型慢性腎臟疾病貧血的DISC-0974的快速通道認證，我們可能會為我們的某些候選產品尋求快速通道認證。如果一種藥物或生物藥物用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物或生物藥物顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，贊助商可以申請快速通道指定。FDA擁有廣泛的自由裁量權，是否授予這一稱號，所以即使我們認為某個特定的候選產品有資格獲得這一稱號，FDA也可能不同意，而是決定不授予它。即使我們確實獲得了快速通道認證，與傳統的FDA程序相比，我們可能也不會經歷更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認為快速通道指定不再符合指定條件，它可能會撤回該指定。僅有快速通道指定並不能保證符合FDA優先審查程序的資格。
FDA的加速批准，即使批准了我們當前或任何其他未來的候選產品，也可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加我們的候選產品獲得監管批准的可能性。
我們可能會使用FDA的加速審批程序，尋求對我們當前或未來的候選產品進行加速審批。如果一種產品治療了嚴重或危及生命的疾病，並通常提供了比現有療法更有意義的優勢，那麼它可能有資格獲得加速批准。此外，它必須證明對合理地可能預測臨牀益處的替代終點的影響，或者對可以比不可逆轉的發病率或死亡率或IMM更早地測量的臨牀終點的影響，其合理地可能預測IMM或其他臨牀益處的效果。在提交上市申請時，FDA可能會確定我們的候選產品沒有資格獲得加速審批，或者加速審批不是必要的。此外，FDA可能會修改其實施加速審批的方式，這可能會對我們當前或未來候選產品的開發產生負面影響。
作為批准的一項條件，FDA通常要求獲得加速批准的藥物或生物的贊助商進行充分和良好控制的上市後臨牀試驗。這些驗證性試驗必須以盡職調查的方式完成。根據FDORA，FDA被允許酌情要求在批准之前或在批准加速批准之日後的特定時間段內進行一項或多項批准後驗證性試驗。FDORA還要求贊助商每180天向FDA發送此類試驗狀態的最新信息，包括實現招募目標的進展情況，FDA必須迅速公開發布這一信息。FDORA還賦予FDA更大的權力，如果贊助商未能及時進行驗證性研究，向FDA發送必要的更新，或者如果此類批准後試驗未能驗證產品的預期臨牀益處，FDA可以迅速撤銷對獲得加速批准的藥物或生物製劑的批准。根據FDORA，FDA有權對沒有進行盡職調查的公司採取行動，例如對沒有進行任何批准後確認性試驗或及時向該機構提交進展報告的公司開出罰款。此外，FDA目前要求，除非該機構另行通知，否則對於正在考慮加速批准的產品，必須預先批准促銷材料，這可能會對該產品的商業推出時間產生不利影響。即使我們確實獲得了加速批准，我們也可能不會經歷更快的開發或監管審查或批准過程，並且獲得加速批准並不能保證最終獲得FDA的完全批准。
如果我們的候選藥物產品或我們未來的任何候選藥物產品獲得監管部門的批准，更多的競爭對手可能會以此類產品的仿製藥進入市場，這可能會導致我們競爭產品的銷售額大幅下降。
根據1984年的藥品價格競爭和專利期限恢復法案，或聯邦食品、藥物和化粧品法案的哈奇-瓦克斯曼修正案，公司可以提交簡化的新藥申請，或ANDA，尋求批准批准的創新者產品的仿製版本。根據Hatch-Waxman修正案，公司還可以根據FDCA第505(B)(2)條提交NDA，其中提到FDA對創新者產品或臨牀前研究和/或臨牀試驗的事先批准，這些研究和/或臨牀試驗不是由申請人進行的，也不是為申請人進行的，並且申請人沒有獲得
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參考資料。505(B)(2)保密協議產品可以是原始創新者產品的新版本或改進版本。哈奇-瓦克斯曼修正案還規定了一定的監管排他期，這排除了FDA對ANDA或505(B)(2)NDA的批准(或在某些情況下，FDA的備案和審查)。除了監管排他性的好處外，創新的NDA持有者可能擁有聲稱該藥物的有效成分、產品配方或批准用途的專利，這些專利將與該產品一起列在FDA出版物《經批准的具有治療等效性評估的藥物產品》中，該出版物被稱為橙皮書。如果橙皮書中列出了適用的、經批准的創新者產品的專利，在專利到期前尋求銷售我們的產品的仿製藥或505(B)(2)申請人必須在其申請中包括所謂的“第四款”認證，質疑列出的一項或多項專利的有效性或可執行性，或聲稱沒有侵權。必須向專利權人和保密協議持有人發出認證通知，如果專利權人或保密協議持有人在收到通知後45天內就專利侵權提起訴訟，ANDA或505(B)(2)保密協議的批准將被擱置長達30個月。
因此，如果我們的任何被監管為藥物的候選產品獲得批准，競爭對手可以為這些產品的仿製版本或引用我們產品的505(B)(2)NDA提交ANDA。如果橙色手冊中列出了此類藥物產品的專利，這些ANDA和505(B)(2)NDA將被要求在每一項列出的專利中包括一份證明，表明ANDA申請人是否打算挑戰該專利。我們無法預測我們目前的專利組合中的哪些(如果有的話)或我們未來可能獲得的專利有資格在橙皮書中上市，任何仿製藥競爭對手將如何處理這些專利，我們是否會對任何此類專利提起訴訟，或任何此類訴訟的結果。
我們可能無法成功地確保或維護我們開發或許可的產品和技術的專利保護，儘管我們花費了大量本可專注於我們業務其他領域的資源。此外，如果Orange Book中列出的我們擁有或授權的任何專利通過第四段認證和隨後的訴訟成功地受到挑戰，受影響的產品可能立即面臨仿製藥競爭，我們的銷售額可能會迅速大幅下降。
如果獲得批准，我們作為生物製品監管的研究產品可能面臨來自生物仿製藥或通過簡化監管途徑批准的可互換產品的競爭。
2009年《生物製品價格競爭與創新法》(BPCIA)為與FDA許可的參考生物製品生物相似或可互換的生物製品開闢了一條簡短的審批途徑。根據BPCIA，生物相似或可互換產品的申請必須在參考產品首次獲得FDA許可的四年後才能提交給FDA。此外，FDA對生物相似或可互換產品的批准可能要到參考產品首次獲得許可之日起12年後才能生效。在這12年的獨佔期內，如果FDA批准競爭產品的BLA，該競爭產品包含贊助商自己的臨牀前數據和來自充分且受控良好的臨牀試驗的數據，以證明另一家公司的產品的安全性、純度和效力，則另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本。這項法律很複雜，FDA仍在解釋和實施。因此，其最終影響、實施和意義都存在不確定性。
我們認為，我們的任何根據BLA被批准為生物製品的候選產品都應該有資格獲得12年的專營期。然而，由於國會的行動或其他原因，這種排他性可能會縮短，或者FDA不會將我們的研究藥物視為競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地創造仿製藥競爭的機會。BPCIA的其他方面，其中一些可能會影響BPCIA的排他性條款，也是最近訴訟的主題。此外，一旦獲得許可，生物相似或可互換的產品將在多大程度上以類似於非生物產品的傳統仿製藥替代的方式取代我們的任何一種參考產品，目前尚不清楚，這將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。如果競爭對手能夠獲得參照我們產品的生物仿製藥或可互換產品的監管批准，我們的產品可能會受到此類生物仿製藥或可互換產品的競爭，隨之而來的競爭壓力和後果。
FDA、EMA和其他監管機構可能會對我們候選產品的開發和商業化實施額外的法規或限制，這些變化很難預測。
FDA、EMA和其他國家的監管機構都表示有興趣進一步監管生物技術產品。美國聯邦和州一級的機構以及美國國會委員會和其他政府或管理機構也表示有興趣進一步監管生物技術行業。這樣的行動可能會推遲或阻止我們的部分或全部候選產品的商業化。其他人進行的產品臨牀試驗的不利發展可能會導致FDA或其他監督機構改變對我們任何候選產品的批准要求。這些監管審查機構和委員會及其頒佈的新要求或指南可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外的研究或試驗，增加我們的開發成本，導致監管立場和解釋的變化，推遲或阻止我們候選產品的批准和商業化，或者導致重大的批准後限制或限制。當我們推出我們的候選產品時，我們將被要求與這些監管機構協商，並遵守適用的要求和指導方針。如果我們未能做到這一點，我們可能被要求推遲或停止此類候選產品的開發。這些額外的過程可能會導致審查和
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審批過程比我們預期的要長。由於監管審批程序增加或延長或對我們候選產品開發的進一步限制而導致的延誤可能代價高昂，並可能對我們及時完成臨牀試驗和將我們當前和未來的候選產品商業化的能力產生負面影響。
FDA和其他監管機構積極執行禁止推廣非標籤使用的法律法規。
如果我們的任何候選產品獲得批准，並且我們被發現不正當地推廣這些產品的標籤外用途，我們可能會承擔重大責任。FDA和其他監管機構嚴格監管如果獲得批准，可能會對處方藥提出的促銷主張。特別是，雖然FDA允許傳播有關批准的產品的真實和非誤導性的信息，但製造商不得宣傳未經FDA或其他監管機構批准的用途，如產品的批准標籤所反映的那樣。如果我們被發現推廣了這種標籤外的使用，我們可能會承擔重大責任。聯邦政府已對涉嫌不當推廣標籤外使用的公司處以鉅額民事和刑事罰款，並禁止幾家公司從事標籤外促銷。FDA還要求公司簽訂同意法令、公司誠信協議或永久禁令，根據這些禁令，必須改變或限制特定的促銷行為。如果我們不能成功地管理我們的候選產品的推廣，如果獲得批准，我們可能會承擔重大責任，這將對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。
美國食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構的資金不足，包括政府關門或這些機構運營的其他中斷，可能會阻礙它們僱用和保留關鍵領導層和其他人員的能力，阻止新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和保留關鍵人員的能力以及接受用户費用支付的能力，以及法律、監管和政策的變化。因此，該機構的平均審查時間近年來波動。FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新產品候選物由必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。
例如，在過去幾年中，美國政府已經多次關閉，某些監管機構，如FDA和SEC，不得不解僱FDA，SEC和其他政府僱員，並停止關鍵活動。如果政府長期關閉，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們監管提交的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，未來政府關閉可能會影響我們進入公共市場及獲取必要資本以適當資本化及繼續營運的能力。
醫療保健立法改革措施可能會對我們的業務和運營結果產生實質性的不利影響。
美國和許多外國司法管轄區已經頒佈或提議了影響美國和全球醫療體系的立法和監管改革，這些改革可能會阻止或推遲我們當前或未來的候選產品或任何未來候選產品的監管批准，限制或監管批准後的活動，並影響我們以盈利方式銷售獲得監管批准的產品的能力。法規、法規或現有法規的解釋的變化可能會影響我們未來的業務，例如，要求：(I)改變我們的製造安排，(Ii)增加或修改產品標籤，(Iii)召回或停產我們的產品，或(Iv)額外的記錄保存要求。如果強制實施任何此類變化，可能會對我們的業務運營產生不利影響。在美國，已經有並將繼續有控制醫療成本的立法倡議。例如，2010年3月，《患者保護和平價醫療法案》(ACA)獲得通過，該法案經2010年醫療保健和教育協調法案修訂，極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。除其他事項外，ACA將生物產品置於較低成本的生物仿製藥的潛在競爭之下，根據醫療補助藥品返點計劃增加製造商所欠的最低醫療補助返點，並將返點計劃擴大到在醫療補助管理的護理組織中登記的個人，建立對某些品牌處方藥製造商的年費和税收，創建新的聯邦醫療保險D部分覆蓋缺口折扣計劃，其中製造商必須同意在其覆蓋間隔期內向符合條件的受益人提供適用品牌藥物談判價格的70%的銷售點折扣，作為製造商的門診藥物納入聯邦醫療保險D部分的條件。併為增加聯邦政府比較有效性研究的項目提供了激勵措施。自那以後，ACA風險調整計劃的支付參數每年都會更新。
自ACA頒佈以來，ACA的某些方面受到了許多司法、行政、行政和立法方面的挑戰，我們預計未來將對ACA提出更多挑戰和修正案。例如，2021年6月17日，美國最高法院駁回了幾個州對ACA提出的最新司法挑戰
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而沒有具體裁決ACA的合憲性。此外， 總裁·拜登還發布了多項行政命令，試圖降低處方藥成本。儘管其中一些措施和其他擬議中的措施可能需要通過額外的立法獲得授權才能生效，拜登政府可能會撤銷或以其他方式改變這些措施，但拜登政府和國會都表示，他們將繼續尋求新的立法措施來控制藥品成本。目前尚不清楚拜登政府的其他醫療改革措施或其他挑戰、廢除或取代ACA的努力(如果有的話)將如何影響我們的業務。
此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法和監管改革：
在美國，關於特殊藥物定價做法的立法和執法興趣一直在增加。具體地説，美國國會最近進行了幾次調查，並提出了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險下處方藥的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。此外， 總裁·拜登還發布了多項行政命令，試圖降低處方藥成本。儘管其中一些措施和其他擬議中的措施可能需要通過額外的立法獲得授權才能生效，拜登政府可能會撤銷或以其他方式改變這些措施，但拜登政府和國會都表示，他們將繼續尋求新的立法措施來控制藥品成本。
2022年的《通脹削減法案》(IRA)包括了幾項可能影響我們業務的條款，具體取決於IRA的各個方面的實施情況。可能影響我們業務的條款包括為聯邦醫療保險D部分受益人設定2,000美元的自付上限，對聯邦醫療保險D部分中的大多數藥物施加新的製造商財務責任，允許美國政府就某些高成本藥物和生物製品的B部分和D部分定價進行談判，而不存在仿製藥或生物相似競爭，要求公司為漲價快於通脹的藥品向聯邦醫療保險支付回扣，以及將 HHS回扣規則的實施推遲到2032年1月1日，該規則將限制藥房福利經理可以收取的費用。此外，根據IRA，孤兒藥物不受聯邦醫療保險藥品價格談判計劃的影響，但只有當它們有一個孤兒名稱，並且唯一批准的適應症是針對該疾病或條件的。 如果一個產品獲得了多個孤兒名稱或有多個批准的適應症，它可能沒有資格獲得孤兒藥物豁免。該法案的實施目前正受到持續不斷的訴訟，質疑愛爾蘭共和軍的醫療保險藥品價格談判計劃的合憲性。愛爾蘭共和軍對我們的業務和整個醫療行業的影響尚不清楚。
在州一級，各州越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制和營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。此外，地區衞生保健當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這些措施一旦獲得批准，可能會降低對我們產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。
我們預計未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療保健產品和服務支付的金額，或任何此類候選產品的處方或使用頻率，這可能會導致對我們當前或未來候選產品的需求減少或額外的定價壓力。特別是，通過CMS和當地州醫療補助計劃進行的任何政策變化都可能對我們的業務產生重大影響。
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我們的收入前景可能會受到美國和海外醫療支出和政策變化的影響。我們在一個高度受監管的行業運營，與醫療保健可用性、醫療保健產品和服務的交付或支付方式相關的新法律、法規或司法裁決，或對現有法律、法規或決定的新解釋，可能會對我們的業務、運營和財務狀況產生負面影響。
外國、聯邦和州各級已經並可能繼續提出立法和監管建議，旨在擴大醫療保健的可獲得性，控制或降低醫療保健成本。我們無法預測未來可能採取的舉措，包括廢除、取代或對ACA進行重大修訂。政府、保險公司、管理醫療組織和其他醫療服務付款人繼續努力控制或降低醫療成本和/或實施價格管制，可能會產生不利影響：
聯邦醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少，這可能會對我們未來的盈利能力產生不利影響。
我們與客户、醫療保健提供者、醫生和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、被排除在政府醫療保健計劃之外、合同損害、聲譽損害以及未來利潤和收益的減少。
儘管我們目前沒有任何產品上市，但一旦我們開始將我們的候選產品商業化，我們將受到額外的醫療保健法律和法規要求以及聯邦政府以及我們開展業務的州和外國政府的強制執行。醫療保健提供者、醫生和第三方付款人將在我們獲得監管部門批准的任何候選產品的推薦和處方中發揮主要作用。我們未來與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們獲得監管批准的候選產品的業務或財務安排和關係。適用的聯邦和州醫療保健法律和法規的限制包括：
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除其他外，我們還受制於上述每一項醫療法律和法規的州和國外同等法律和法規，其中一些法律和法規的範圍可能更廣，可能適用於無論付款人如何。美國許多州都採用了類似於聯邦反回扣法規和虛假索賠法案的法律，並可能適用於我們的商業實踐，包括但不限於研究、分銷、銷售或營銷安排，以及涉及由非政府付款人(包括私人保險公司)報銷的醫療項目或服務的索賠。此外，一些州已經通過法律，要求製藥公司遵守2003年4月總監察長辦公室關於製藥製造商的合規計劃指南和/或美國製藥研究和製造商關於與醫療保健專業人員相互作用的準則。幾個州還實施了其他營銷限制，或要求製藥公司向州政府進行營銷或價格披露，並要求藥品銷售代表註冊。國家法律和外國法律，包括例如《歐洲聯盟一般數據保護條例》，也在某些情況下管理健康信息的隱私和安全，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往沒有被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。對於遵守這些州的要求需要什麼是模稜兩可的，如果我們不遵守適用的州法律要求，我們可能會受到懲罰。最後，還有管理健康信息隱私和安全的國家和外國法律，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往沒有被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。
在美國，為了幫助患者負擔得起我們批准的產品，我們可能會利用各種計劃來幫助他們，包括患者援助計劃和符合條件的患者的自付優惠券計劃。政府執法機構對製藥公司的產品和患者援助計劃表現出越來越大的興趣，包括報銷支持服務，對這些計劃的一些調查已導致重大的民事和刑事和解。此外，至少有一家保險公司已指示其網絡藥店不再接受該保險公司確定的某些特殊藥物的共付券。我們的自付優惠券計劃可能成為保險公司類似行動的目標。此外，2013年11月，CMS向通過ACA市場銷售的合格健康計劃的發行者發佈了指導意見，鼓勵此類計劃拒絕第三方提供的患者費用分擔支持，並表示CMS打算監控此類支持的提供，並可能在未來採取監管行動加以限制。CMS隨後發佈了一項規定，要求符合市場條件的個人健康計劃接受某些政府相關實體支付的第三方保費和費用分攤。2014年9月，HHS的OIG發佈了一份特別諮詢公告，警告製造商，如果他們不採取適當措施排除D部分受益人使用共同支付優惠券，他們可能會受到聯邦反回扣法規和/或民事罰款法律的制裁。因此，公司將這些D部分受益人排除在使用自付優惠券之外。保險公司有關自付優惠券政策的改變和/或新立法或監管行動的引入和頒佈可能會限制或以其他方式負面影響這些患者支持計劃，這可能會導致更少的患者使用受影響的產品，因此可能對我們的銷售、業務和財務狀況產生實質性的不利影響。
接受公司資金支持的第三方患者援助計劃已成為政府和監管機構加強審查的對象。OIG制定了指導方針，建議製藥商向向醫療保險患者提供共同支付援助的慈善組織捐款是合法的，前提是這些組織是真正的慈善機構，完全獨立於製造商，不受制造商控制，根據一致的財務標準以先到先得的方式向申請者提供援助，並且不將援助與捐贈者的產品的使用掛鈎。然而，對患者援助項目的捐贈受到了一些負面宣傳，併成為政府多項執法行動的對象，原因是有指控稱，這些捐款被用來推廣品牌藥品，而不是其他成本較低的替代產品。具體地説，近年來，根據各種聯邦和州法律，政府對其患者援助計劃的合法性提出了質疑，導致了多項和解。有可能我們
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可以向獨立的慈善基金會提供贈款，幫助經濟上有困難的患者履行保費、共同支付和共同保險的義務。如果我們選擇這樣做，並且我們或我們的供應商或捐贈接受者被認為在這些項目的運營中未能遵守相關的法律、法規或不斷變化的政府指導，我們可能會受到損害賠償、罰款、處罰或其他刑事、民事或行政制裁或執法行動。我們不能確保我們的合規控制、政策和程序足以防止我們的員工、業務合作伙伴或供應商的行為違反我們所在司法管轄區的法律或法規。無論我們是否遵守了法律，政府的調查都可能影響我們的商業行為，損害我們的聲譽，轉移管理層的注意力，增加我們的費用，並減少為需要幫助的患者提供基礎支持的機會。
這些法律的範圍和執行都是不確定的，在當前的醫療改革環境下，特別是在缺乏適用的先例和法規的情況下，可能會發生迅速的變化。聯邦和州執法機構最近加強了對醫療保健公司與醫療保健提供者之間互動的審查，這導致了醫療保健行業的一系列調查、起訴、定罪和和解。
確保我們未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，可能涉及鉅額成本。政府當局可能會得出結論，認為我們的業務做法不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或判例法。如果我們的運營，包括預期由我們的銷售團隊進行的活動，被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰，損害賠償、罰款、歸還、監禁、被排除在聯邦和州政府資助的醫療保健計劃之外，如聯邦醫療保險和醫療補助、聲譽損害，以及我們業務的削減或重組。如果我們受到公司誠信協議、暫緩起訴協議或其他協議的約束，以解決有關不遵守這些法律的指控，它還可能使我們承擔額外的報告義務和監督。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到類似的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會被罰款或罰款，或者產生成本，這可能會對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
我們受到許多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品、生物和放射性材料。我們的業務還會產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們不能消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能產生與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。
雖然我們維持工人補償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和費用，但該保險可能不足以支付潛在的責任。我們不為可能因我們儲存或處置生物、危險或放射性材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠維持保險。此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。當前或未來的環境法律法規可能會損害我們的研究、開發和生產努力，這可能會損害我們的業務、前景、財務狀況或運營結果。
遵守美國和全球隱私和數據安全要求可能會給我們帶來額外的成本和責任，或抑制我們在全球收集和處理數據的能力，而不遵守這些要求可能會使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害、行政負擔以及利潤和未來收益的減少。
全世界信息的收集、使用、保護、共享、轉讓和其他處理的監管框架正在迅速演變，在可預見的未來可能仍然不確定。我們擁有並處理敏感信息，包括患者健康信息。在美國，有許多管理個人信息收集、使用、披露和保護的聯邦和州隱私和數據安全法律法規，包括健康信息隱私法、安全違規通知法和消費者保護法。在許多情況下，這些聯邦和州法律不會被HIPAA先發制人，可能會受到法院和政府機構的不同解釋。這些不同的解釋可能會給我們和我們的合作伙伴帶來複雜的合規問題，並可能使我們面臨額外的費用、負面宣傳和責任，其中任何一項都可能對我們的業務產生不利影響。隱私倡導者、監管機構和其他人持續關注數據隱私和安全問題，制定數據隱私和安全法律的司法管轄區數量一直在增加。此外，正在進行公共政策討論，討論衞生信息的去身份、匿名化或假名化的標準是否足夠，重新身份識別的風險是否足夠小，以
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充分保護患者隱私。我們預計，美國將繼續有關於隱私、數據保護和信息安全的新的擬議和修訂的法律、法規和行業標準。例如，加利福尼亞州頒佈了加州消費者隱私法，即CCPA，於2020年1月1日生效，並於2020年7月1日由加州總檢察長強制執行。這項法律寬泛地定義了個人信息，賦予加州居民訪問和刪除其個人信息的更大權利，並對法律涵蓋的企業規定了嚴格的隱私和安全義務，包括向加州消費者提供有關其數據收集、使用和共享做法的詳細披露的義務，併為這些消費者提供選擇退出某些個人信息銷售或轉讓的方式。它還規定了對違規行為的民事處罰，並允許對數據泄露行為提起私人訴訟，預計這將增加數據泄露訴訟。此外，2023年1月1日生效的加州隱私權法案(CPRA)大幅修改了CCPA，擴大了某些敏感信息的消費者權利，並創建了一個新的州機構，有權實施和執行CCPA。
加州以外的許多其他州也通過了類似於CCPA的全面法律。這些法律在範圍上基本相似，包含許多與CCPA相同的要求和例外，包括對臨牀試驗數據的一般豁免和受HIPAA監管的實體的有限義務。然而，我們還不能確定這些法律或其他類似未來的法律、法規和標準可能對我們當前或未來的業務產生的全部影響。這些法律中的任何一項都可能在未來擴大其範圍，聯邦一級和美國一半以上的州都提出了類似的法律。此外，其他一些州也提出了新的隱私法，其中一些類似於上述最近通過的法律。此類擬議立法如果獲得通過，可能會增加額外的複雜性、要求變化、限制和潛在的法律風險，需要在合規計劃、影響戰略和以前有用的數據的可用性方面投入額外的資源，並可能導致合規成本增加和/或業務實踐和政策的變化。此外，除了全面的隱私法外，某些州還制定了法律，側重於特定的、更有限的隱私法。例如，華盛頓州通過了一項法律，保護不受HIPAA約束的醫療和健康信息。這部法律具有私人訴權，這進一步增加了相關的合規風險。康涅狄格州和內華達州也通過了類似的法律來監管消費者健康數據。此外，其他州已經提出和/或通過了監管某些特定類型信息的隱私和/或安全的立法。例如，少數州已經通過了管理生物識別信息的法律。在美國不同的州存在全面的隱私法將使我們的合規義務更加複雜和代價高昂，並可能增加我們受到執法行動或以其他方式因不合規而承擔責任的可能性。這些不同的隱私和安全法律可能會影響我們的商業活動，包括我們對研究對象的識別、與商業合作伙伴的關係，以及最終我們產品的營銷和分銷。州法律正在迅速變化，美國國會正在討論一項新的全面的聯邦數據隱私法，如果頒佈，我們可能會成為該法的主體。
收集、使用、存儲、披露、轉移或以其他方式處理關於歐洲經濟區和英國個人的個人數據，包括個人健康數據，受歐盟一般數據保護條例2016/679或歐盟GDPR的約束，涉及歐洲經濟區的個人和英國一般數據保護條例(在歐盟GDPR被納入英國法律後)，或英國GDPR，關於英國的個人，並與歐盟GDPR，GDPR。GDPR的範圍很廣，對處理個人數據的公司提出了許多要求，包括與處理個人數據具有法律依據有關的要求，在GDPR要求的情況下處理敏感數據(如健康數據)的更嚴格要求，向個人提供有關數據處理活動的信息，實施保護個人數據安全和保密的保障措施，提供數據違規通知，要求對高風險處理進行數據保護影響評估，以及在聘用第三方處理者時採取某些措施。GDPR允許數據保護當局對違反GDPR的行為處以鉅額罰款，包括可能高達2000萬歐元(英國為1750萬歐元)或全球年收入的4%的罰款，以金額較大者為準。GDPR還賦予數據主體和消費者協會一項私人訴訟權利，可以向監管當局提出投訴，尋求司法補救，並就違反GDPR造成的損害獲得賠償。GDPR增加了我們在處理受GDPR約束的個人數據方面的責任和責任，我們可能需要建立額外的機制來確保遵守GDPR，包括個別國家實施的機制。遵守GDPR是一個嚴格且耗時的過程，可能會增加我們的業務成本或要求我們改變業務做法，儘管我們做出了這些努力，但我們可能面臨與我們的歐洲活動相關的罰款和處罰、訴訟和聲譽損害的風險。
GDPR規定，歐洲經濟區成員國可以制定自己的關於基因、生物識別或健康數據處理的進一步法律和法規，這可能會導致成員國之間的差異，限制我們使用和共享個人數據的能力，或者可能導致我們的成本增加，並損害我們的業務和財務狀況。
GDPR還對向歐洲經濟區和英國以外的國家或第三國(包括美國)傳輸個人數據施加了嚴格的規則，在某些情況下，主管數據保護機構或包括美國在內的第三國認為不足以傳輸此類個人數據，除非存在減損或我們可能需要將GDPR傳輸機制(如歐盟委員會批准的標準合同條款或SCC或英國國際數據傳輸附錄(IDTA))納入我們與第三方的協議中，以管理此類個人數據傳輸並進行傳輸影響評估。此外，歐盟和美國已經通過了歐盟-美國數據隱私框架(簡稱框架)的充分性決定，
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於2023年7月11日生效。該框架規定，對歐洲聯盟和美國之間轉移的個人數據的保護可與歐盟提供的保護相媲美。這為確保按照GDPR進行向美國的轉移提供了另一條途徑。該框架已得到擴展，以涵蓋英國向美國的轉移。該框架可能會像其前身框架一樣受到挑戰。EEA和英國數據保護制度下的國際轉移義務將需要付出努力和成本，並可能導致我們需要對EEA/英國個人數據的位置以及我們可以利用哪些服務提供商來處理EEA/英國個人數據做出戰略性考慮。
雖然英國被視為歐盟GDPR下的第三個國家，但歐盟委員會已經發布了一項“充分性決定”，承認英國在歐盟GDPR下提供了足夠的保護，因此，將受歐盟GDPR約束的個人數據轉移到英國仍然不受限制。英國政府已經證實，從英國到歐洲經濟區的個人數據傳輸仍然是自由流動的。英國政府現在還在英國立法程序中引入了一項數據保護和數字信息法案，即英國法案，目的是在英國退歐後改革英國的數據保護制度。如果獲得通過，英國法案的最終版本可能會進一步改變英國和歐盟數據保護制度之間的相似性，並威脅到歐盟委員會對英國充足率的決定。這可能會導致額外的合規成本，並可能增加我們的總體風險。
所有這些不斷變化的合規和運營要求可能會帶來巨大的成本，例如與組織變革、實施額外保護技術、培訓員工以及聘請顧問和法律顧問有關的成本，這些成本可能會隨着時間的推移而增加。此外，這樣的要求可能需要我們修改我們的數據處理實踐和政策，利用管理層的時間和/或從其他倡議和項目中轉移資源。如果我們或第三方CDMO、CRO或其他承包商或顧問未能遵守美國和國際數據保護法律法規，可能會導致政府執法行動(可能包括民事或刑事處罰)、私人訴訟和/或負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。此外，我們或我們的潛在合作者獲得信息的臨牀試驗對象，以及與我們共享這些信息的提供者，可能會在合同上限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權，未能遵守數據保護法，或違反了我們的合同義務，即使我們被發現沒有責任，辯護也可能是昂貴和耗時的，並可能導致負面宣傳，可能會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
在我們的業務中使用新的和不斷髮展的技術，如人工智能，可能會導致耗費物質資源，並帶來可能影響我們業務的風險和挑戰，包括對我們的機密和/或專有信息(包括個人信息)造成安全和其他風險，並因此我們可能面臨聲譽損害和責任。
我們可能會使用人工智能並將其整合到我們的業務流程中，而這種創新帶來的風險和挑戰可能會影響它的採用，從而影響我們的業務。如果我們啟用或提供因感知或實際的負面社會影響而引起爭議的解決方案，我們可能會遭受品牌或聲譽損害、競爭損害或法律責任。使用某些人工智能技術可能會產生知識產權風險，包括損害專有知識產權和侵犯知識產權。此外，我們預計將看到越來越多的政府和超國家監管與人工智能的使用和倫理相關，這也可能顯著增加這一領域的研發和合規的負擔和成本。例如，歐盟的人工智能法案，或稱人工智能法案，是世界上第一部全面的人工智能法律，預計將於2024年春季生效，除一些例外情況外，將在24個月後生效。這項立法對高風險人工智能系統的提供者和部署者施加了重大義務，並鼓勵人工智能系統的提供者和部署者在開發和使用這些系統時遵守歐盟的倫理原則。如果我們開發或使用受人工智能法案管轄的人工智能系統，可能需要確保數據質量、透明度和人類監督的更高標準，以及遵守具體的、可能負擔沉重和代價高昂的道德、問責和管理要求。人工智能的快速發展將需要應用大量資源來設計、開發、測試和維護我們的產品和服務，以幫助確保人工智能按照適用的法律和法規並以對社會負責的方式實施，並將任何實際或預期的意外有害影響降至最低。我們的供應商可能會反過來將人工智能工具納入他們的產品中，而這些人工智能工具的提供商可能無法滿足現有或快速演變的監管或行業標準，包括隱私和數據安全方面的標準。此外，世界各地的不良行為者使用越來越複雜的方法，包括使用人工智能，從事涉及盜竊和濫用個人信息、機密信息和知識產權的非法活動。任何這些影響都可能損害我們的聲譽，導致寶貴的財產和信息損失，導致我們違反適用的法律和法規，並對我們的業務造成不利影響。
管理我們未來可能擁有的任何國際業務的法律法規可能會阻止我們在美國以外開發、製造和銷售某些產品，並要求我們制定和實施代價高昂的合規計劃。
如果我們將我們的業務擴展到美國以外的地區，我們必須投入額外的資源，以遵守我們計劃在每個司法管轄區開展業務的眾多法律和法規。《反海外腐敗法》禁止任何
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美國個人或企業不得直接或間接向任何外國官員、政黨或候選人支付、提供、授權支付或提供任何有價值的東西，目的是影響外國實體的任何行為或決定，以幫助個人或企業獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求證券在美國上市的公司遵守某些會計條款，這些條款要求公司保存準確和公平地反映公司(包括國際子公司)所有交易的賬簿和記錄，併為國際業務設計和維護適當的內部會計控制系統。
遵守《反海外腐敗法》既昂貴又困難，特別是在腐敗是公認問題的國家。此外，《反海外腐敗法》給製藥業帶來了特別的挑戰，因為在許多國家，醫院由政府運營，醫生和其他醫院員工被視為外國官員。與臨牀試驗和其他工作相關的向醫院支付的某些款項被認為是向政府官員支付的不正當款項，並導致了《反海外腐敗法》的執法行動。
各種法律、法規和行政命令還限制在美國境外使用和傳播，或與某些非美國國民共享出於國家安全目的而保密的信息，以及某些產品和與這些產品相關的技術數據。如果我們擴大在美國以外的業務，將需要我們專門投入更多的資源來遵守這些法律，這些法律可能會阻止我們在美國以外開發、製造或銷售某些產品和候選產品，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。
如果不遵守有關國際商業慣例的法律，可能會受到重大的民事和刑事處罰，並暫停或取消政府合同的資格。美國證券交易委員會還可能因發行人違反《反海外腐敗法》的會計規定而暫停或禁止發行人在美國交易所交易證券。
與員工事務和管理增長相關的風險
我們未來的成功取決於我們留住關鍵高管和經驗豐富的科學家的能力，以及吸引、留住和激勵合格人員的能力。
我們高度依賴我們的許多關鍵員工和執行管理團隊成員，以及我們管理、科學和臨牀團隊的其他主要成員。雖然我們已經與我們的某些高管簽訂了聘書協議，但他們中的每一位都可以隨時終止與我們的合同。我們不為我們的任何高管或其他員工提供“關鍵人物”保險。此外，我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，幫助我們制定我們的研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制我們獲得他們的機會。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們推行增長戰略的能力將受到限制。
招聘和留住合格的科學、臨牀、生產、銷售和營銷人員對我們的成功也至關重要。我們的行政人員或其他關鍵員工的服務損失，包括因病而暫時損失，可能會阻礙我們實現研究、開發和商業化目標，並嚴重損害我們成功實施業務策略的能力。此外，更換執行官和關鍵員工可能很困難，可能需要較長的時間，因為我們的行業中具備成功開發、獲得監管部門批准和商業化產品所需技能和經驗的人員數量有限。從這個有限的人才庫中招聘人員的競爭非常激烈，鑑於眾多製藥和生物技術公司對類似人員的競爭，我們可能無法以可接受的條件招聘、培訓、留住或激勵這些關鍵人員。我們還經歷了從大學和研究機構招聘科學和臨牀人員的競爭。臨牀試驗失敗可能會使招聘和留住合格的科學人員更具挑戰性。
特別是，在我們總部所在的馬薩諸塞州大波士頓地區，我們經歷了競爭非常激烈的招聘環境。與我們競爭合格人才的許多其他製藥公司擁有更多的財務和其他資源，不同的風險狀況，以及比我們更長的行業歷史。它們還可能為職業發展提供更多樣化的機會和更好的機會。這些特點中的一些可能比我們所提供的更吸引高素質的應聘者。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們發現和開發候選產品的速度和成功率以及我們的業務將受到限制。
我們可能無法充分保護我們的信息系統和基礎設施免受網絡攻擊或安全危害、事件或入侵，這些攻擊可能會導致機密或專有信息(包括個人數據)的泄露，損害我們的聲譽，並使我們面臨重大的財務和法律風險。
在我們的日常運營中，我們依賴我們或我們的第三方提供商運營的信息技術系統和基礎設施來處理、傳輸和存儲電子信息。在我們的產品發現工作中，我們可能會收集和使用各種個人數據和其他機密和/或專有數據，例如姓名、郵寄地址、電子郵件地址、電話號碼和臨牀試驗信息。成功的網絡攻擊可能會導致竊取、破壞或濫用知識產權
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財產、數據或其他資產被挪用，或以其他方式危害我們的機密或專有信息並擾亂我們的運營。一般來説，網絡攻擊的頻率、複雜性和強度都在增加，而且越來越難被發現。網絡攻擊可能包括懷有敵意的外國政府、僱員、承包商或其他第三方的不法行為以及工業間諜活動、電信欺詐和其他形式的網絡欺詐、部署有害的惡意軟件、拒絕服務、社會工程欺詐或其他威脅或損害系統和信息的安全性、保密性、完整性和可用性的手段。成功的網絡攻擊可能會給我們帶來嚴重的負面後果，包括但不限於業務中斷、受保護的信息或機密商業信息被挪用，包括個人數據、財務信息、商業祕密、財務損失和公司戰略計劃的披露。儘管我們投入了旨在保護我們的信息系統和基礎設施的資源，但我們意識到網絡攻擊是一種威脅，不能保證我們的努力將防止或充分解決可能導致業務、法律、財務或聲譽損害或對我們的運營結果和財務狀況產生重大不利影響的信息安全危害、事件或漏洞。任何未能防止或減少安全漏洞、危害或事件，或不當訪問、使用或披露受保護信息，包括我們的臨牀數據或患者個人數據，都可能通過訴訟及監管調查及執法行動導致重大責任，包括根據州法律(例如，州違反通知及消費者保護法)、聯邦法律(例如，經HITECH修訂的HIPAA)和國際法(例如，GDPR)，並可能對我們的聲譽造成重大不利影響，影響我們進行新研究的能力，並可能擾亂我們的業務。
我們依賴我們的第三方提供商實施有效的安全措施，並識別和糾正任何此類故障、缺陷、漏洞、妥協、事件或違規行為。我們還依賴我們的員工和顧問來保護他們的安全憑證，並遵守我們關於使用和訪問可能包含受保護信息和我們的敏感信息的計算機和其他設備的政策和程序。如果我們或我們的第三方提供商未能有效維護或保護我們的信息技術系統、基礎設施和數據完整性，或未能預測、計劃或管理對我們的信息技術系統和基礎設施的重大中斷，我們或我們的第三方提供商可能難以預防、檢測和控制此類網絡攻擊，任何此類攻擊都可能導致上述損失以及與醫生、患者和我們合作伙伴的糾紛、監管制裁或處罰、運營費用增加、支出或收入損失或其他不利後果，其中任何一種都可能對我們的業務、運營結果、財務狀況、前景和現金流產生實質性不利影響。任何此類第三方未能防止或充分減輕安全漏洞、危害或事件，或不當獲取或披露此類信息，都可能對我們造成類似的不利後果。如果我們不能防止或充分減輕此類安全或數據隱私事件、妥協或違規行為的影響，我們可能面臨訴訟和政府調查、調查、命令、處罰或罰款，這可能導致我們的業務和財務處罰或損失的潛在中斷。例如，經CPRA修改的CCPA為加州消費者創造了個人隱私權，並增加了處理某些個人數據的實體的隱私和安全義務。CCPA規定，每一次違規行為最高可處以7500美元的民事罰款，以及針對數據泄露的私人訴權，這已經並預計將繼續增加加州提起的與數據泄露相關的訴訟數量。
我們預計將擴大我們的開發和監管能力，並可能實施銷售，營銷和分銷能力，因此，我們可能會在管理我們的增長方面遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
截至2024年4月30日，我們有78名全職員工，沒有兼職員工。我們預計我們的員工數量和業務範圍將大幅增長，特別是作為一家上市公司，在產品開發、監管事務以及如果我們的任何候選產品獲得監管批准、銷售、營銷和分銷方面。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多合格的人員。由於我們的財力有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，也無法招聘和培訓更多合格的人員。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。
我們可能會收購更多的業務或產品，與第三方結成戰略聯盟或建立合資企業，我們認為這些將補充或擴大我們現有的業務。如果我們收購具有前景的市場或技術的業務，如果我們不能成功地將它們與我們現有的運營和公司文化相結合，我們可能無法實現收購這些業務的好處。我們可能會在開發、製造和營銷因戰略聯盟或收購而產生的任何新產品時遇到許多困難，這些新產品會推遲或阻止我們實現預期的好處或增強我們的業務。我們不能向您保證，在任何此類收購之後，我們將實現預期的協同效應，以證明交易是合理的。
一般風險因素
影響金融服務業的不利事態發展，例如涉及流動性、違約或金融機構或交易對手方不履行義務的實際事件或擔憂，可能會對公司當前和預期的業務運營及其財務狀況和運營結果產生不利影響。
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涉及影響金融機構、交易對手或金融服務業其他公司的有限流動性、違約、不良業績或其他不利事態發展的事件，或對任何此類事件或其他類似風險的擔憂或傳言，過去曾導致並可能在未來導致整個市場的流動性問題。例如，2023年3月10日，硅谷銀行(SVB)被加州金融保護和創新部關閉，後者任命聯邦存款保險公司(FDIC)為接管人。同樣，2023年3月12日，Signature Bank和Silvergate Capital Corp.分別被置於破產管理程序。儘管財政部、美聯儲和聯邦存款保險公司的一份聲明指出，SVB的所有儲户(如本公司)僅在關閉一個營業日後就可以取用他們的所有資金，包括無保險存款賬户中的資金、信貸協議下的借款人、信用協議下的借款人、在SVB、Signature Bank或被FDIC接管的任何其他金融機構的信用證和某些其他金融工具，但可能無法提取其中未提取的金額。在這些事件之後，更多的金融機構也經歷了類似的破產，並已進入破產管理程序。未來其他銀行也有可能面臨類似的困難。
儘管我們認為有必要或適當地評估我們的銀行關係，但我們獲得資金來源和其他信貸安排的機會可能會受到影響公司、與公司直接簽訂信貸協議或安排的金融機構、或整個金融服務業或整體經濟的因素的嚴重影響，這些資金來源和其他信貸安排足以為我們當前和預計的未來業務提供資金或資本。除其他外，這些因素可能包括流動性緊張或失敗、履行各類金融、信貸或流動資金協議或安排下的義務的能力、金融服務業或金融市場的中斷或不穩定，或對金融服務業公司前景的擔憂或負面預期。這些因素可能涉及與本公司有財務或業務關係的金融機構或金融服務行業公司，但也可能包括涉及金融市場或一般金融服務行業的因素。
此外，投資者對美國或國際金融體系的擔憂可能會導致不太有利的商業融資條款，包括更高的利率或成本以及更嚴格的財務和運營契約，或者對獲得信貸和流動性來源的系統性限制，從而使我們更難以可接受的條款獲得融資，甚至根本不融資。除其他風險外，任何可用資金或現金和流動資金來源的減少都可能對我們履行運營費用、財務義務或履行其他義務的能力產生不利影響，導致違反我們的財務和/或合同義務，或導致違反聯邦或州工資和工時法。上述任何影響，或由上述因素或其他相關或類似因素導致的任何其他影響，可能對我們的流動資金、我們當前和/或預期的業務運營以及財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
税法的變化可能會對我們或我們的投資者產生不利影響。
涉及美國聯邦、州和地方所得税的規則不斷受到參與立法過程的人員以及美國國税局(IRS)和美國財政部的審查。税法的變化(這些變化可能具有追溯力)可能會對我們或我們普通股的持有者產生不利影響。近年來，這樣的變化已經發生了許多，而且未來可能還會繼續發生變化。例如，根據守則第174條，在2021年12月31日之後的納税年度，在美國發生的研發費用將被資本化和攤銷，這可能會對我們的現金流產生不利影響。無法預測是否會在何時、以何種形式或生效日期頒佈、頒佈或發佈税務法律、法規和裁決，這可能會增加我們或我們股東的納税責任，或要求我們改變運營方式，以最大限度地減少或減輕税法變化的任何不利影響。潛在投資者應就税法變化對我們的業務以及我們普通股的所有權和處置的潛在後果諮詢他們的税務顧問。
我們未來的應税收入可能會受到一定的限制。
截至2023年12月31日，我們的聯邦和州淨營業虧損分別為8810萬美元和9170萬美元。幾乎所有的聯邦NOL都不會到期，州NOL將於2037年開始到期。截至2023年12月31日，我們還有聯邦和州研發税收抵免結轉，分別為580萬美元和180萬美元，將於2032年到期。這些淨營業虧損和税收抵免結轉可能到期時未使用，無法用於抵消未來的所得税負債。根據現行法律，2017年12月31日之後開始的納税年度產生的未使用的美國聯邦和某些州的淨營業虧損不受到期的影響，可以無限期結轉。這種美國聯邦淨營業虧損通常不能追溯到之前的納税年度，但2019、2020和2021年產生的淨營業虧損可以追溯到此類虧損納税年度之前的五個納税年度中的每一個。對於2020年12月31日之後的納税年度，從2017年12月31日之後的納税年度開始產生的美國聯邦淨營業虧損的扣除額不得超過我們未來任何納税年度應納税所得額的80%。此外，一般而言，根據修訂後的1986年《國税法》第382和383條或該法典，公司在進行“所有權變更”時，其利用變更前淨營業虧損或税收抵免、或淨額或抵免來抵銷未來應税收入或税款的能力受到限制。就這些目的而言，所有權變更通常發生在一個或多個股東或股東羣體各自擁有公司股票至少5%的情況下，他們的總股票持有量增加超過
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在指定的測試期內，比其最低所有權百分比高出50個百分點。我們現有的NOL或信貸可能會受到之前所有權變更所產生的限制，如果我們在合併後發生所有權變更，我們使用NOL或信貸的能力可能會受到守則第382和383條的進一步限制。此外，未來我們股票所有權的變化，其中許多不是我們所能控制的，可能會導致根據守則第382和383條的所有權變化。根據州法律，我們的NOL或信用也可能受損。因此，我們可能無法使用我們的NOL或信用的實質性部分。
我們受到美國和外國的某些反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律法規的約束。我們可能會因違規行為而面臨嚴重後果。
除其他事項外，美國和外國的反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律法規統稱為貿易法，禁止公司及其員工、代理人、CRO、法律顧問、會計師、顧問、承包商和其他合作伙伴授權、承諾、提供、索取或直接或間接接受公共或私營部門收款人的腐敗或不當付款或任何其他有價值的東西。違反貿易法可導致鉅額刑事罰款和民事處罰、監禁、喪失貿易特權、取消資格、重新評估税收、違反合同和欺詐訴訟、名譽損害和其他後果。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。我們還預計，我們在美國以外的活動將及時增加。我們目前並預計將繼續聘請第三方進行臨牀試驗和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他監管批准，我們可能被要求對我們的人員、代理或合作伙伴的腐敗或其他非法活動負責，即使我們沒有明確授權或事先知道此類活動。
不利的全球經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況或經營結果產生不利影響。
我們的經營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。例如，2008年，全球金融危機導致資本和信貸市場極度波動和中斷，而新冠肺炎疫情導致美國和國際市場大幅波動和不確定性。請參閲“與發現和開發我們的候選產品相關的風險--傳染病或高傳染性疾病的大流行、流行或爆發可能會對我們的業務和財務業績造成實質性的不利影響，並可能對我們候選產品的開發造成幹擾。”美國的利率最近上升到了幾十年來未曾見過的水平。此外，地緣政治緊張局勢的影響，如美國與中國的雙邊關係惡化或俄羅斯與烏克蘭、以色列與哈馬斯之間的衝突升級，包括任何由此產生的制裁、出口管制或其他限制性行動，也可能導致全球市場的混亂、不穩定和波動。嚴重或長期的經濟低迷可能會給我們的業務帶來各種風險，包括對我們的候選產品的需求減弱，以及我們在需要時以可接受的條件籌集額外資本的能力(如果有的話)。疲軟或衰退的經濟也可能給我們的供應商帶來壓力，可能導致供應中斷，或者導致我們的客户推遲支付我們的產品。上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預見當前的經濟氣候和金融市場狀況可能對我們的業務產生不利影響的所有方式。
我們的員工、首席調查員、CRO和顧問可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求或內幕交易。
我們面臨員工、首席調查員、CRO和顧問可能從事欺詐行為或其他非法活動的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為或向我們披露違反FDA和其他監管機構規定的未經授權的活動，包括要求向這些機構報告真實、完整和準確信息的法律；美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規；或要求準確報告財務信息或數據的法律。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。受這些法律約束的其他活動包括不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，或在我們的臨牀前研究或臨牀試驗中創造虛假數據，這可能會導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。我們已經通過了適用於我們所有員工的行為準則，但並不總是能夠識別和阻止員工和其他第三方的不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。此外，我們還面臨這樣的風險，即有人可能會指控此類欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、可能被排除在聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外、合同損害、名譽損害、
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利潤和未來收益的減少，以及我們業務的縮減，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。
我們普通股的市場價格預計會波動。
合併後，我們普通股的市場價格可能會出現大幅波動。可能導致我們普通股市場價格波動的一些因素包括：
此外，股票市場總體上經歷了很大的波動，往往與個別公司的經營業績無關。這些廣泛的市場波動也可能對我們普通股的交易價格產生不利影響。此外，經濟衰退、蕭條或其他持續的不利市場事件可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性的不利影響。在過去，在一家公司的證券市場價格出現波動之後，股東往往會對這類公司提起集體證券訴訟。此外，如果我們經歷了維權人士認為沒有反映我們內在價值的市場估值，市場波動可能會導致股東維權活動增加。與我們的戰略方向競爭或衝突或尋求改變董事會組成的激進活動可能會對我們的經營業績和財務狀況產生不利影響。
我們將因遵守影響上市公司的法律法規而產生額外的成本和對管理的更高要求。
作為上市公司，我們將產生大量的法律、會計和其他費用，這些費用是我們作為私人公司沒有發生的，包括與1934年修訂的《證券交易法》規定的上市公司報告義務相關的成本，或
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《交易所法案》。我們的管理團隊由我們在合併前的高管組成，其中一些人以前沒有管理和運營過上市公司。這些高管和其他人員將需要投入大量時間獲取與上市公司報告要求相關的專業知識，並遵守適用的法律和法規，以確保我們遵守所有這些要求。我們為履行這些義務而做出的任何改變，可能都不足以讓我們及時履行作為一家上市公司的義務，或者根本不足以。這些報告要求、規則和規定，加上上市公司可能面臨的訴訟風險增加，也可能使我們更難吸引和留住合格人士擔任董事會或董事會委員會成員，或擔任執行董事，或以可接受的條件獲得某些類型的保險，包括董事和高級管理人員保險。
一旦我們不再是一家新興的成長型公司、較小的報告公司或其他不再有資格獲得適用豁免的公司，我們將受到影響上市公司的額外法律法規的約束，這將增加我們的成本和對管理的要求，並可能損害我們的經營業績。
我們必須遵守交易所法案的報告要求，其中要求我們向美國證券交易委員會提交有關我們業務和財務狀況的年度、季度和當前報告，以及其他披露和公司治理要求。然而，作為一家新興的成長型公司，我們可以利用各種要求的豁免，例如根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第404條的要求，豁免我們的獨立審計師對我們財務報告的內部控制，以及根據2010年的多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案，免除“薪酬話語權”投票要求。在我們不再符合新興成長型公司的資格後，我們可能仍然有資格成為一家“較小的報告公司”，這可能允許我們利用一些相同的披露要求豁免，包括不需要遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的審計師認證要求，以及在我們的定期報告和委託書中減少關於高管薪酬的披露義務。即使我們不再有資格成為一家新興成長型公司，我們預計至少在短期內，我們仍有資格成為“較小的報告公司”，正如交易法第12b-2條所定義的那樣，這將使我們能夠利用許多相同的披露要求豁免，包括不被要求遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的審計師認證要求，以及減少在本季度報告中的10-Q表格以及我們的定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務。一旦我們不再是一家新興的成長型公司、一家較小的報告公司或以其他方式有資格獲得這些豁免，我們將被要求遵守適用於上市公司的這些額外的法律和監管要求，並將為此產生鉅額法律、會計和其他費用。如果我們不能及時或根本不遵守這些要求，我們的財務狀況或我們普通股的市場價格可能會受到損害。例如，如果我們或我們的獨立審計師發現我們對財務報告的內部控制存在被認為是實質性弱點的缺陷，我們可能會面臨彌補這些缺陷的額外成本，我們的股票可能會下跌，或者我們可能會受到美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查，這將需要額外的財務和管理資源。
我們章程文件和特拉華州法律中的條款可能會使收購我們變得更加困難，可能會阻止我們的股東可能認為有利的任何收購嘗試，並可能導致管理層的鞏固。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程的條款可能會延遲或阻止未經董事會同意的控制權變更或管理層變更。這些規定將包括以下內容：
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此外，即使我們收到一些股東可能認為有益的要約，這些條款也將適用。
我們還將遵守DGCL第203條或第203條中包含的反收購條款。根據第203條，一般情況下，公司不得與持有其股本15%或以上的任何股東進行商業合併，除非持有該股本的股東已持有該股票三年，或除其他例外情況外，董事會已批准該交易。
我們的公司註冊證書和章程規定，特拉華州衡平法院是我們與股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們的公司註冊證書和章程規定，特拉華州衡平法院是代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序、任何聲稱違反受託責任的訴訟、根據DGCL、我們的公司註冊證書或我們的章程的任何條款對其提出索賠的任何訴訟、或任何針對我們提出受內部事務原則管轄的索賠的訴訟的唯一和獨家法庭。排他性法庭條款不適用於根據《交易法》提起的訴訟。我們修訂和重述的附例還規定，美利堅合眾國的聯邦地區法院將是解決根據證券法提出訴訟因由的任何投訴的唯一論壇。該條款可能會限制股東在司法法庭上提出其認為有利於與我們或我們的董事、高管或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管和其他員工的此類訴訟。或者，如果法院發現公司註冊證書和附例中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性和不利的影響。
我們預計，在可預見的未來，我們不會支付任何現金股息。
目前的預期是，我們將保留未來的收益，如果有的話，為我們的業務增長提供資金，而不是支付股息。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們普通股的活躍交易市場可能不會發展，我們的股東可能無法轉售他們的普通股以賺取利潤，如果有的話。
在合併之前，我們的股本股票沒有公開市場。我們普通股的活躍交易市場可能永遠不會發展或持續下去。如果我們普通股的活躍市場沒有發展或持續下去，我們的股東可能很難以有吸引力的價格出售他們的股票。
現有股東未來出售股份可能會導致我們的股票價格下跌。
如果我們現有的證券持有人在截至2023年12月31日的10-K表格年度報告中討論的對轉售的法律限制失效後，在公開市場上出售或表示有意出售大量我們的普通股，我們普通股的交易價格可能會下跌。截至2024年3月31日，我們有24,695,885股普通股已發行。除我們關聯公司持有的股票外，所有普通股的流通股都將在公開市場上自由交易，不受限制。此外，在各種歸屬協議的規定以及證券法第144和701條的允許範圍內，受我們未償還期權約束的普通股股票將有資格在公開市場上出售。如果這些股票被出售，我們普通股的交易價格可能會下降。
我們的高管、董事和主要股東有能力控制或顯著影響提交給我們股東批准的所有事項。
我們的高管、董事和主要股東總共實益擁有我們普通股流通股的53%。因此，如果這些股東選擇共同行動，他們將能夠控制或顯著影響提交給我們股東批准的所有事項，以及我們的管理和事務。例如，如果這些人選擇共同行動，他們將控制或顯著影響董事的選舉以及對我們所有或幾乎所有資產的任何合併、合併或出售的批准。這種投票權的集中可能會推遲或阻止以其他股東可能希望的條款收購我們。
如果股票研究分析師不發表關於我們、我們的業務或我們的市場的研究或報告，或發表不利的研究或報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將受到股票研究分析師發佈的關於我們和我們業務的研究和報告的影響。股票研究分析師可能選擇不提供我們普通股的研究報道，這種缺乏研究報道可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。如果我們有股票研究分析師
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報道，我們不會對分析師或他們報告中包含的內容和意見進行任何控制。如果一個或多個股票研究分析師下調我們的股票評級或發佈其他不利的評論或研究，我們普通股的價格可能會下跌。如果一個或多個股票研究分析師停止對我們的報道或未能定期發佈關於我們的報告，對我們普通股的需求可能會減少，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。
我們將在使用我們的現金和現金等價物方面擁有廣泛的自由裁量權，並可能以您不同意的方式以及可能不會增加您投資價值的方式投資或使用我們的現金和現金等價物。
我們將對現金和現金等價物的使用擁有廣泛的自由裁量權。您可能不同意我們的決定，我們使用我們的現金和現金等價物可能不會為您的投資帶來任何回報。如果我們不能有效地利用這些資源，可能會損害我們實施增長戰略的能力，而且我們可能無法從這些淨收益的投資中獲得顯著回報。你將沒有機會影響我們關於如何使用我們的現金資源的決定。
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項目2.未登記的銷售股權證券和收益的使用
(A)最近出售未註冊證券
沒有。
(b)首次公開募股收益的使用
不適用。
(C)發行人購買股票證券
沒有。
第3項.違約高級證券
沒有。
項目4.礦山安全 披露
不適用。
項目5.其他信息
下表披露了任何簽訂、 或截至2024年3月31日的三個月內，規則10 b5 -1交易安排或非規則10 b5 -1交易安排（此類術語定義見S-K法規第408項）：
姓名和頭銜 |
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交易安排的類別 |
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採取的行動 |
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持續時間或結束日期 |
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待售證券總數 |
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描述 |
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旨在滿足證券交易法規則10b5-1(C)正面抗辯條件的交易計劃 |
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銷售 |
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旨在滿足證券交易法規則10b5-1(C)正面抗辯條件的交易計劃 |
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銷售 |
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項目6.展品.
作為本季度報告一部分提交的證據載於證據索引中，該索引通過引用併入本文。
展品索引
展品 數 |
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描述 |
2.1 |
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Gemini治療公司和Disc Medicine公司之間的合併和重組協議和計劃，日期為2022年8月9日。(合併內容參考註冊人於2022年9月2日提交的S-4委託書/招股説明書(文件編號333-267276)的附件2.1)。 |
3.1 |
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修訂和重新發布的視盤藥物公司註冊證書(通過引用雙子治療公司S委託書/S-4/A招股説明書附件B(文件第333-249785號)而併入)。 |
3.2 |
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2022年12月28日修訂和重新修訂的Disc Medicine，Inc.註冊證書(通過引用附件3.1併入註冊人於2022年12月29日提交的8-K表格當前報告(文件編號001-39438)中)。 |
3.3 |
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2022年12月29日修訂和重新修訂的Disc Medicine，Inc.註冊證書(通過引用附件3.2併入註冊人於2022年12月29日提交的當前8-K報告(文件編號001-39438)中)。 |
3.4 |
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修訂和重新修訂Disc Medicine，Inc.附例(通過參考Gemini Treateutics，Inc.‘S委託書/招股説明書表格S-4/A(文件編號333-249785)附件C而併入)。 |
4.1 |
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預先出資認股權證表格(參考註冊人於2023年2月14日提交的8-K表格當前報告的附件4.1(第001-39438號文件))。 |
10.1# |
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Disc Medicine，Inc.和Jean M.Franchi之間簽訂的僱傭協議，日期為2024年2月7日(通過引用附件10.1併入註冊公司於2024年2月7日提交的當前8-K報告(文件編號001-39438)中)。 |
10.2# |
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非限制性股票期權協議非計劃激勵授權書限制性股票單位獎勵協議非計劃激勵授權書(通過引用附件99.5併入2024年3月21日提交的註冊人登記説明書S-8(第333-278129號文件)中)。 |
10.3# |
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限制性股票獎勵協議非計劃誘因授權表(於2024年3月21日提交的註冊人S-8註冊説明書(文件編號333-278129)附件99.6)。 |
31.1* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席執行幹事的認證 |
31.2* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席財務官的認證 |
32.1** |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官和首席財務官的認證。 |
101.INS |
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內聯XBRL實例文檔 |
101.SCH |
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嵌入Linkbase文檔的內聯XBRL分類擴展架構 |
104 |
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封面交互數據文件(嵌入內聯XBRL文檔中) |
*現送交存檔。
**本合同附件32.1中提供的證明被視為與本季度報告中的10-Q表一起提供，不會被視為根據修訂後的1934年《證券交易法》第18條的目的而被提交，除非註冊人通過引用明確地將其納入其中。
根據S-K法規第601（b）（2）項，合併協議的附件、附表和某些附件已被省略。註冊人特此同意應要求向委員會提供任何遺漏的附件、附表或展品的副本。
#表示管理合同或補償計劃。
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簽名
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)節的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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DISC MEDICINE，Inc. |
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日期：2024年5月9日 |
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發信人： |
/s/約翰·奎塞爾 |
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John Quisel，J.D.，Ph.D. |
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總裁與首席執行官 (首席行政主任) |
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日期：2024年5月9日 |
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發信人： |
/s/讓·弗蘭奇 |
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讓·弗蘭奇 |
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首席財務官 (首席財務會計官)
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