美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
表格
(標記一)
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
關於從到的過渡期
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 識別號碼) |
(主要執行辦公室地址) |
(郵政編碼) |
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
不適用
(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
|
交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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納斯達克全球精選市場
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 |
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☐ |
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加速文件管理器 |
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☒ |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是，☐不是
截至2024年5月6日，登記人已
目錄表
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頁面 |
第一部分： |
財務信息 |
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第1項。 |
財務報表(未經審計): |
1 |
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截至2024年3月31日和2023年12月31日的簡明資產負債表 |
1 |
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截至2024年和2023年3月31日止三個月的簡明經營和全面虧損報表 |
2 |
|
截至2024年和2023年3月31日止三個月的股東權益簡明表 |
3 |
|
截至2024年和2023年3月31日止三個月的簡明現金流量表 |
5 |
|
未經審計的簡明財務報表附註 |
6 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
16 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
24 |
第四項。 |
控制和程序 |
24 |
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|
|
第二部分。 |
其他信息 |
|
第1項。 |
法律訴訟 |
25 |
第1A項。 |
風險因素 |
25 |
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
77 |
第三項。 |
高級證券違約 |
77 |
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
77 |
第五項。 |
其他信息 |
77 |
第六項。 |
陳列品 |
79 |
簽名 |
80 |
|
i
有關前瞻性陳述的警示説明
這份關於Form 10-Q的季度報告以及在此引用的信息，特別是在第II部分第1A項下的“風險因素”部分和第I部分第2項下的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”一節中包含的前瞻性陳述，符合修訂後的1933年證券法第27A節和修訂後的1934年證券法第21E節的含義。在某些情況下，您可以通過“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“目標”、“進行中”、“計劃”、“預測”、“項目”、“潛在”、“應該”、“將”或“將”或這些術語的否定來識別前瞻性陳述，或旨在識別關於未來的陳述的其他可比術語。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能導致我們的實際結果、活動水平、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的信息大不相同。此外，這些陳述是基於我們管理層的信念和假設以及截至本季度報告Form 10-Q之日我們管理層目前掌握的信息。雖然我們認為這些信息構成了此類聲明的合理基礎，但此類信息可能是有限或不完整的，我們的聲明不應被解讀為表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。前瞻性陳述固有地受到風險和不確定因素的影響，其中一些風險和不確定因素是無法預測或量化的。您應閲讀下面標題為“風險因素摘要”的章節和本季度報告第II部分第1A項中的“風險因素”部分，以討論可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同的重要因素，這些因素可能會在我們提交給美國證券交易委員會的後續報告中不時更新或補充。
此外，我們在一個不斷髮展的環境中運營。新的風險因素和不確定因素可能不時出現，管理層不可能預測到所有的風險因素和不確定因素。由於這些因素，我們不能向您保證本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述將被證明是準確的。除非適用法律要求，我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。
您應該完整地閲讀這份Form 10-Q季度報告，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。我們通過這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。
II
風險因素摘要
以下是使我們的普通股投資具有投機性或風險性的重要因素的摘要。重要的是，這一總結沒有涉及我們面臨的所有風險和不確定性。關於本風險因素摘要中總結的風險和不確定因素以及我們面臨的其他風險和不確定因素的更多討論，可在本10-Q表格季度報告第二部分第1A項“風險因素”下找到。以下摘要通過對此類風險和不確定性進行更全面的討論，對其全文進行了限定。在評估對我們普通股的投資時，您應仔細考慮本季度報告10-Q表中第II部分第1A項“風險因素”中所描述的風險和不確定性。
三、
四.
第一部分--融資AL信息
項目1.融資所有報表。
NKARTA，INC.
濃縮BAL牀單
(未經審計，以千計)
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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資產 |
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流動資產 |
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現金和現金等價物 |
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短期投資 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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長期投資 |
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受限現金 |
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財產和設備，淨額 |
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經營性租賃使用權資產 |
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其他長期資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債 |
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應付帳款 |
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經營租賃負債，本期部分 |
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應計負債和其他流動負債 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債，扣除當期部分 |
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總負債 |
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股東權益 |
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普通股 |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合(虧損)收入 |
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) |
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累計赤字 |
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( |
) |
股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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$ |
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附註是這些簡明財務報表的組成部分。
1
NKARTA，INC.
濃縮的運營聲明離子和綜合損失
（未經審計，單位：千人，份額和每股數據除外）
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截至三個月 |
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2024 |
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2023 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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) |
其他收入，淨額： |
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利息收入 |
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其他(費用)收入，淨額 |
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) |
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其他收入合計，淨額 |
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淨虧損 |
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( |
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) |
其他全面虧損： |
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投資未實現（損失）淨收益 |
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) |
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綜合損失 |
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) |
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$ |
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) |
每股基本和稀釋後淨虧損 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
用於計算淨虧損的加權平均股份 |
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附註是這些簡明財務報表的組成部分。
2
NKARTA，INC.
濃縮聲明 股東權益
（未經審計，以千計，共享數據除外）
|
普通股 |
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其他內容 |
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累計 |
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累計 |
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總計 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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得/(失) |
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赤字 |
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權益 |
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平衡，2023年12月31日 |
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發行普通股和預籌資權證，扣除發行成本#美元 |
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普通股發行 |
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普通股發行 |
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基於股份的薪酬 |
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未實現虧損 |
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淨虧損 |
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( |
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) |
餘額，2024年3月31日 |
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( |
) |
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) |
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$ |
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3
NKARTA，INC.
股東權益濃縮報表
（未經審計，以千計，共享數據除外）
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普通股 |
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其他內容 |
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累計 |
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累計 |
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總計 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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得/(失) |
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赤字 |
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權益 |
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平衡，2022年12月31日 |
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普通股的歸屬 |
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普通股發行 |
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普通股發行 |
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普通股發行 |
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基於股份的薪酬 |
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未實現收益 |
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淨虧損 |
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平衡，2023年3月31日 |
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附註是這些簡明財務報表的組成部分。
4
NKARTA，INC.
凝聚的政治家現金流量T
(未經審計，以千計)
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截至三個月 |
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2024 |
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2023 |
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經營活動的現金流： |
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淨虧損 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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基於股份的薪酬費用 |
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折舊及攤銷 |
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投資溢價和折價的累加和攤銷淨額 |
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已實現的投資收益 |
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非現金租賃費用 |
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經營性資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他資產 |
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經營租賃負債 |
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應付賬款、應計賬款和其他負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動產生的現金流： |
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購置財產和設備 |
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購買投資 |
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投資到期日 |
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投資活動提供的現金淨額 |
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融資活動的現金流： |
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行使股票期權所得收益 |
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發行普通股和預融資認購證的收益，扣除承銷費 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金及現金等價物淨增加情況 |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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現金、現金等價物和受限現金期末 |
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現金、現金等值物和受限制現金與資產負債表的對賬： |
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現金和現金等價物 |
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受限現金 |
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現金總額、現金等價物和限制性現金 |
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非現金投資活動的補充披露： |
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股票發行成本計入應計負債和其他流動負債 |
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購置應付賬款和應計及其他流動負債中的財產和設備 |
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附註是這些簡明財務報表的組成部分。
5
NKARTA，INC.
財務備註AL報表
(未經審計)
1.業務組織機構及業務描述
業務描述
Nkarta公司(“Nkarta”或“公司”)於2015年7月在特拉華州註冊成立。該公司是一家生物製藥公司，開發用於治療癌症和自身免疫性疾病的工程自然殺傷(NK)細胞療法。該公司專注於利用NK細胞的天然強大力量來識別和殺死異常細胞，並招募適應性免疫效應器來產生特異和持久的反應。Nkarta正在將其NK細胞擴增平臺技術與專利細胞工程技術相結合，以產生充足的NK細胞供應，設計增強的NK細胞對治療目標的識別，並提高體內持續活動的持久性。Nkarta的目標是開發現成的NK細胞治療候選產品，以改善患者的預後。該公司的業務總部設在加利福尼亞州舊金山南部，並在
流動資金和管理計劃
隨附的未經審核簡明財務報表乃假設本公司將繼續經營下去而編制。自成立以來，該公司將其幾乎所有的努力都投入到組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、進行臨牀前研究和啟動臨牀研究上，並沒有從計劃中的主要業務中實現可觀的收入。此外，該公司的經營歷史有限，自成立以來一直出現經營虧損，預計在可預見的未來，隨着其繼續進行研究和開發活動，該公司將繼續出現淨虧損。截至2024年3月31日，該公司的累計虧損為$
管理層計劃繼續產生大量費用，以便開展需要更多資金的研究和開發活動。該公司打算通過債務或股權融資或其他安排來籌集此類資本，為運營提供資金。管理層相信，公司目前的現金、現金等價物、限制性現金和投資將提供足夠的資金，使公司能夠在本報告提交之日起至少12個月內履行其義務。
2023年3月17日，本公司提交了經2023年4月24日提交的S-3表格(經S-3/A表格修訂)的登記説明書(“擱置登記説明書”)，內容包括根據經修訂的1933年證券法(“證券法”)第415條不時進行的發售和出售，金額最高可達$
2021年8月12日，本公司與銷售代理Cowen and Company，LLC簽訂了一項銷售協議，以規定發行、發行和銷售總額高達$
2024年3月27日，該公司利用貨架登記聲明完成了一項包銷公開發行，根據該聲明，該公司總共出售了(I)
6
2.列報依據和重大會計政策
陳述的基礎
隨附的截至2024年3月31日及截至2024年及2023年3月31日止三個月的未經審核簡明財務報表乃根據美國中期財務資料公認會計原則(“美國公認會計原則”)及經修訂的證券法S-X法規第10條編制。因此，它們不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表的所有信息和附註。這些未經審計的簡明財務報表只包括正常的和經常性的調整，公司認為這些調整對於公平陳述公司的財務狀況及其運營結果和所列期間的現金流量是必要的。
預算的使用
根據美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出影響公司財務報表和隨附附註中報告金額的估計和假設。管理層持續評估其估計，包括與臨牀前研究及臨牀試驗應計費用、資產及負債公平值、資產減值、租賃、股份補償及所得税有關的估計。管理層根據過往經驗、對當前事件的瞭解以及管理層認為在有關情況下合理的未來可能採取的行動作出估計。實際結果可能與該等估計及假設不同。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股和預籌資權證的加權平均數，不考慮潛在的稀釋證券。就計算每股基本及攤薄淨虧損而言，預籌資認股權證被視為未償還認股權證，因為發行股份可能只需很少額外代價或無需額外代價，且於預集資認股權證最初發行日期後完全歸屬及可行使。每股攤薄淨虧損的計算方法是將淨虧損除以普通股和預籌資權證的加權平均數之和，再加上期內潛在攤薄證券的潛在攤薄影響。如果這種納入的影響是反稀釋的，潛在的稀釋性證券被排除在稀釋收益或每股虧損之外。公司的潛在攤薄證券，包括公司股權激勵計劃下的未歸屬普通股、已發行股票期權和限制性股票單位，已被排除在每股攤薄淨虧損的計算之外，因為它們將反攤薄每股淨虧損。在列報的所有期間，由於公司的淨虧損狀況，用於計算基本和稀釋後流通股的股份數量沒有差別。
長期資產減值
當業務環境的事件或變化顯示該資產或該組資產的賬面價值可能無法完全收回時，本公司會評估長期資產的減值。就本公司租賃的物業及設備及使用權資產而言，本公司通過比較該資產組的賬面價值與與該資產組相關的預期未貼現未來現金流量淨額來確定是否存在減值。如該等現金流量低於賬面價值，本公司會將該資產組減記至其公允價值，該等公允價值可計量為與該資產組相關的預期現金流量淨額，折現率為本公司相信市場參與者會用來反映與該等現金流量相關的風險，例如信貸風險。有關本公司就其租賃設施入賬的上一年度減值費用的額外資料，請參閲附註6。
7
近期會計公告
2023年11月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了會計準則更新(ASU)第2023-07號，分部報告(主題280)：改進可報告分部披露，要求在中期和年度基礎上披露增量分部信息。本ASU適用於2023年12月15日之後的會計年度，以及2024年12月15日之後的會計期間內的中期，並要求追溯適用於財務報表中列報的所有先前期間。公司目前正在評估該指導意見對財務報表和披露的影響。
2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09號，所得税(主題740)：改進所得税披露(“ASU 2023-09”)。ASU 2023-09旨在提高所得税披露的透明度和決策有用性。ASU 2023-09中的修正案主要通過更改税率調節和支付的所得税信息來滿足投資者對增強所得税信息的要求。ASU 2023-09將在2025年1月1日開始的年度期間對我們生效，但允許提前採用。該公司目前正在評估ASU 2023-09將對其財務報表產生的列報效果。
2020年8月，財務會計準則委員會發布了美國會計準則委員會第2020-06號會計準則，債務與轉換債務和其他期權(次級主題740-20)以及實體自有權益衍生工具和套期保值合約(次級專題815-40)：實體自有權益中可轉換工具和合同的會計處理(“ASU 2020-06”)，通過取消當前GAAP所要求的主要分離模式，簡化了可轉換工具的會計處理。ASU 2020-06還取消了與股權掛鈎的合同符合衍生品範圍例外所需的某些結算條件，並簡化了某些領域的稀釋每股收益計算。ASU 2020-06從2024年1月1日起對公司生效。採用ASU 2020-06對本公司的財務狀況、經營業績或現金流沒有重大影響。
除在此披露的情況外，最近發佈的會計準則沒有其他重大更新。儘管財務會計準則委員會還發布或提議了其他幾項新的會計聲明，但本公司不認為這些會計聲明中的任何一項已經或將對其財務狀況或經營業績產生實質性影響。
3.每股淨虧損
下表總結了每股基本淨虧損和攤薄淨虧損的計算方法(除每股和每股數據外，以千計)：
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截至三個月 |
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2024 |
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2023 |
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分子： |
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淨虧損 |
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分母： |
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加權平均已發行普通股 |
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減：加權平均未歸屬普通股 |
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加：普通股加權平均值 |
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用於計算淨虧損的加權平均股份 |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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) |
下表總結了未償還的潛在稀釋證券，這些證券在計算每股稀釋淨虧損時被排除在外，因為納入其中將具有反稀釋作用：
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截至3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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普通股期權 |
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限制性股票單位 |
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普通股提前行使後未歸屬的普通股 |
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8
4.金融工具的公允價值
下表概述了本公司金融工具的公允價值（千）：
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公允價值計量使用 |
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3月31日， |
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報價 |
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意義重大 |
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意義重大 |
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資產： |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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短期投資： |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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美國政府證券 |
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短期投資總額 |
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長期投資： |
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公司債務證券 |
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長期投資總額 |
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總計 |
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公允價值計量使用 |
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十二月三十一日， |
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報價 |
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意義重大 |
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意義重大 |
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資產： |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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短期投資： |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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政府證券 |
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短期投資總額 |
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總計 |
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現金等價物和投資
按經常性公允價值計量的金融資產包括公司的現金等值物和投資。現金等值物包括貨幣市場基金，投資包括商業票據、政府證券和公司債券。公司從其投資經理獲取定價信息，並通常使用標準可觀察輸入（包括報告的交易、經紀人/交易商報價以及出價和/或報價）來確定投資證券的公允價值。
倘投資在活躍市場上有相同證券的報價，則其分類為公平值架構內的第一級。投資於貨幣市場基金
包括在短期和長期投資中的對公司債務證券、商業票據和政府證券的投資使用第二級投入進行估值。二級證券最初按交易價格估值，隨後在利用直接或間接可觀察到的報價以外的投入進行估值和報告，例如來自第三方定價供應商的報價。由二級投入確定的公允價值利用了報價、利率和收益率曲線等可觀察到的數據點，需要進行判斷和使用估計，如果估計發生變化，可能會對公司的財務狀況和運營結果產生重大影響。美元的有價證券
9
應計與投資有關的應收利息為#美元。
下表彙總了公司截至2024年3月31日和2023年12月31日的短期和長期投資(單位：千)：
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2024年3月31日 |
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成熟性 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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估計數 |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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美國政府證券 |
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公司債務證券 |
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大於 |
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總計 |
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2023年12月31日 |
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成熟性 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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估計數 |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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政府證券 |
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總計 |
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本公司根據每種證券的合約到期日，將其投資證券在簡明資產負債表上分類為流動資產和非流動資產，所有投資證券均記作可供出售，因為該等投資證券被視為可在當前業務中使用。
本公司考慮未實現虧損是否因信用損失或其他因素造成。截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司可供出售證券的未實現虧損是由經濟環境導致的市場價值和利率波動造成的，而不是信用風險。該公司的結論是，自2024年3月31日和2023年12月31日起，不需要為信貸損失撥備。管理層既不打算出售，也不太可能要求本公司在收回其成本基礎或收回公允價值之前出售該等投資。未實現損益計入累計其他綜合虧損。
曾經有過
5.資產負債表組成部分
財產和設備，淨額
財產和設備淨額包括以下（千）：
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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租賃權改進 |
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傢俱和固定裝置 |
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研究設備 |
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計算機和軟件 |
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在建工程 |
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財產和設備總額(毛額) |
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減去累計折舊和攤銷 |
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財產和設備合計(淨額) |
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折舊和攤銷費用為#美元
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應計負債和其他流動負債
應計其他流動負債由以下各項組成（以千計）：
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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應計補償 |
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應計研究和開發成本 |
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應計財產和設備 |
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應計股票發行成本 |
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其他應計負債和流動負債 |
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應計負債和其他負債總額 |
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6.租契
該公司為其現有的公司辦公室、實驗室、製造設施以及南舊金山動物園的專用空間擁有經營租賃加利福尼亞州思科。租金費用為美元
初始租賃協議
附加租賃協議
於2021年7月，本公司就位於加利福尼亞州南三藩市的公司辦公、製造及實驗室空間訂立額外租賃協議，租賃到期日約為
11
截至2024年3月31日，現有經營租賃項下的經營租賃負債到期日如下(以千計)：
截至十二月三十一日止的年度： |
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金額 |
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2024年(剩餘9個月) |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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2028 |
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2029年及其後 |
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未貼現的未來最低租賃付款總額 |
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扣除計入的利息 |
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經營租賃負債總額 |
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經營租賃負債： |
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當前 |
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非當前 |
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租賃總負債 |
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租賃減值
每當事件或環境變化顯示一項或一組資產的賬面價值可能無法收回時，本公司便會測試長期資產的可回收性。從2023年第二季度開始，該公司開始在舊金山南部轉租部分公司租賃的辦公空間。作為這些計劃的結果，公司對這些空間進行了減值審查。作為出售轉租空間的減值評估的一部分，本公司將市場上出售的轉租空間的估計未貼現收入與相關長期資產的賬面淨值進行比較，該相關長期資產包括使用權資產以及若干物業和設備，主要用於租賃改進(統稱為“轉租資產組”)。本公司使用市場參與者假設估計潛在的分租收入，並根據當前房地產趨勢和市場狀況對其進行評估。就分租資產集團而言，本公司確定各使用權資產的賬面淨值超過其估計未貼現的未來現金流量。因此，本公司隨後根據其貼現現金流估計轉租資產集團的公允價值。分租資產集團的賬面價值超過其公允價值，因此，本公司計入使用權資產減值#美元。
7.承諾和意外情況
擔保協議
公司有協議，根據該協議，其管理人員和董事在或曾經應公司的要求以這種身份服務時，就某些事件或事件向其負責人和董事提供賠償。補償期為高級職員或董事的一生。根據這些賠償協議，公司可能需要作出的未來付款的最大潛在金額是無限的；然而，公司有董事和高級職員保險單，限制其風險，使公司能夠在某些情況下收回任何未來金額的一部分，並受免賠額和除外。本公司
信用證
該公司擁有$
或有事件
公司可能不時捲入日常業務過程中產生的訴訟.該公司通過分析潛在結果、採取各種訴訟、監管和和解策略來評估其在此類情況下的潛在責任。如果公司確定可能發生損失並且其金額能夠合理估計，公司應計相當於估計損失的金額。
12
購買承諾
本公司在正常業務過程中就臨牀試驗、臨牀前研究、製造及其他服務及產品訂立合約，以供經營用途。該等合約一般規定須於發出通知後若干期間後終止，因此本公司認為該等協議項下之不可撤銷責任並不重大。
8.CRISPR合作協議
2021年5月5日，公司與CRISPR治療股份公司(“CRISPR”)簽訂了一項研究合作協議(經修訂，“CRISPR協議”)，共同開發和共同商業化針對CD70腫瘤抗原的同種異體、現成嵌合抗原受體-自然殺傷細胞(“CAR NK”)候選產品(“NKX070”)和包含工程NK細胞和工程T細胞(“NK+T”)的同種異體現成候選產品。2022年5月，修訂了CRISPR協定，修改了材料轉讓和提名條款。2023年3月8日，CRISPR協議得到進一步修訂，允許Nkarta推進針對特定腫瘤抗原的CRISPR許可候選產品(“指定TA”)並納入相關的開發和監管審批里程碑以及基於銷售的特許權使用費。此外，該公司還從CRISPR獲得了以下許可證
根據CRISPR協議的條款，該公司和CRISPR平分所有與NKX070候選產品、NK+T候選產品和潛在的未來汽車NK計劃相關的全球研發成本和潛在利潤。對於NK+T計劃，CRISPR負責基因編輯活動和T細胞相關活動，Nkarta負責NK細胞相關活動. 與研究和開發活動相關的成本分攤的影響計入研究和開發費用對簡明經營報表和全面虧損的影響。與公司提供的服務相關的費用被歸類為研發費用。從CRISPR收到的部分償還費用的付款被記為研究和開發費用的減少。因CRISPR部分償還而減少的研究和開發費用為#美元
對於包含CRISPR許可的基因組編輯目標的每個非協作候選產品(CRISPR許可的產品候選)，除針對指定TA的候選產品外，公司將保留全球權利，並可能被要求根據開發和監管批准里程碑的實現進行潛在的未來付款
9.股東權益
股權激勵計劃
本公司2020年業績激勵計劃(“2020計劃”)於2020年6月經本公司董事會通過，並於2020年7月經本公司股東批准，於2020年7月本公司首次公開發行(“IPO”)完成後生效。於2020年度計劃生效後，本公司2015年度股權激勵計劃(“2015年度計劃”)將不再提供任何資助。2020年計劃允許授予激勵性股票期權、非限制性股票期權、股票增值權、股票獎金、限制性股票、股票單位和其他形式的獎勵，包括對其高級管理人員、董事、員工、顧問和顧問的現金獎勵。
截至2024年3月31日，共有
13
相關根據2020年計劃，預扣税義務將可用於新的獎勵撥款。總計
下表彙總了截至2024年3月31日的三個月內2020年計劃和2015年計劃下的選項活動：
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股份數量 |
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加權 |
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加權 |
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集料 |
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截至2023年12月31日的未償還債務 |
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授與 |
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已鍛鍊 |
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被沒收 |
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截至2024年3月31日未償還 |
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可於2024年3月31日取消 |
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已歸屬，預計將於2024年3月31日歸屬 |
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股票期權授予的加權平均授出日期公允價值為$
下表總結了截至2024年3月31日的三個月內2020年計劃項下的限制性股票單位活動：
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股份數量 |
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加權平均 |
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加權 |
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截至2023年12月31日的未償還債務 |
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授與 |
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既得 |
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被沒收 |
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截至2024年3月31日未償還 |
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限制性股票單位的加權平均授予日期公允價值為美元
員工購股計劃
公司2020年員工股票購買計劃（“ESPP”）於2020年6月獲得公司董事會通過，並於2020年7月獲得公司股東批准，於IPO完成後生效。ESPP允許符合條件的員工通過工資扣除高達
14
基於股份的薪酬費用
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的基於股份的薪酬支出如下(以千為單位)：
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截至三個月 |
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2024 |
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2023 |
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研發 |
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一般和行政 |
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基於股份的總薪酬 |
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與未歸屬股票期權有關的未確認補償費用總額為#美元。
與未歸屬的限制性股票單位有關的未確認賠償費用總額為#美元。
出售普通股和預籌資權證
2024年3月27日，該公司利用貨架登記聲明完成了一項包銷公開發行，根據該聲明，該公司總共出售了(I)
根據ASC 480-10“負債與權益兼具之若干金融工具之會計處理”(“ASC 480”)及ASC 815-40(“ASC 815”)，衍生金融工具與公司本身股票掛鈎及可能結算，本公司決定預出資認股權證應按權益分類，因其為獨立金融工具，可即時行使，不包含本公司回購其股份之責任，允許持有人於行使時收取固定數目之普通股，與本公司普通股掛鈎，並符合權益分類準則。
10.所得税
曾經有過
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項目2.管理層的討論和分析財務狀況及經營業績。
您應閲讀以下對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析，以及本季度報告第一部分第1項中的我們的10-Q表格，以及我們於2024年3月21日提交給美國證券交易委員會的10-K表格年度報告中經審計的財務報表和相關的註釋，其中包括我們對我們的業務和相關融資的計劃和戰略的信息。下面的討論和分析包括涉及風險和不確定因素的前瞻性聲明，包括本季度報告中“風險因素”部分所闡述的風險和不確定因素，這些風險和不確定因素可能會導致我們的實際結果與以下討論和分析中包含的前瞻性聲明中描述或暗示的結果大不相同。請參閲上文“關於前瞻性陳述的告誡”。除文意另有所指外，術語“公司”、“恩卡塔公司”、“我們”、“我們”或“我們”均指恩卡塔公司。我們沒有任何子公司。
概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，率先開發同種異體、現成的工程NK細胞療法，用於治療惡性血液病或自身免疫性疾病患者。我們目前正在開發NKX019，一種針對CD19抗原的汽車NK候選產品，作為我們的主要候選產品。我們還一直在開發NKX101，這是一種汽車NK細胞候選產品，目標是顯示NKG2D配體的細胞。這兩種候選產品都支持按需、現成的方法，包括規模化製造，以擴大患者的接觸範圍。NKX019和NKX101結合了專利技術，使我們能夠產生充足的NK細胞供應，增加NK細胞對目標抗原的識別，增強NK細胞的適合性，並冷凍、存儲和解凍我們的工程NK細胞，以用於現成的管理。我們的候選產品是同種異體的，這意味着它們是使用來自與接受治療的患者(S)不同的人的細胞生產的，它們被大量生產，然後冷凍，因此可以立即用於治療患者，不同於自體細胞療法，自體細胞療法來自患者自己的細胞，必須根據每個患者的需要進行製造。我們相信，基因工程的NK細胞有潛力成為治療自身免疫性疾病和癌症的有效和可獲得的療法，具有良好的耐受性，並避免了其他細胞療法所觀察到的一些毒性。NKX019目前正在進行鍼對某些B細胞惡性腫瘤的第一階段臨牀試驗，我們正在啟動NKX019治療狼瘡性腎炎(LN)的第一階段臨牀試驗。 NKX101已經在某些惡性血液病的I期臨牀試驗中進行了研究，儘管我們已經關閉了患者入組，並降低了該項目的優先級，作為管道重組的一部分，將主要資源直接用於我們的領先管道項目NKX019，用於治療自身免疫性疾病。
我們的模塊化工程平臺建立在NK細胞的獨特生物學基礎上，以及它們在根除異常和病理轉化細胞方面的作用。我們的過程始於來自健康捐贈者的分化的、成熟的NK細胞。我們建立在這些免疫細胞的固有能力的基礎上，通過細胞工程識別和殺死轉化的細胞，以進一步提高它們的活性。這種工程包括誘導NK細胞表面的嵌合抗原受體(CAR)的表達，使該細胞能夠識別存在於腫瘤細胞表面的特定蛋白質或抗原。我們設計的汽車NK細胞通常由一個帶有靶向受體的NK細胞、OX40共刺激結構域、CD3ζ(ZETA)信號部分和一種膜結合形式的細胞因子IL(IL)-15(“MBIL-15”)組成。
2023年10月，我們宣佈，我們已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批准的一項研究用新藥(IND)申請，以評估NKX019治療LN的療效。計劃中的多中心、開放標籤、劑量遞增的第一階段臨牀試驗將評估NKX019在難治性LN患者中的安全性和臨牀活性。我們正在按計劃在2024年上半年為第一名患者提供藥物。我們還計劃評估其他自身免疫性疾病，以進行NKX019的潛在臨牀研究。在FDA批准IND後，我們優先開發自身免疫性疾病方面的NKX019，包括聘請更多具有必要教育和經驗的人員，以支持我們在該領域的擴張。
NKX019目前正在多中心I期臨牀試驗中進行研究，用於治療多種B細胞惡性腫瘤。這項正在進行的首次人體研究在美國和澳大利亞的多箇中心評估了NKX019的安全性、藥理學和初步抗腫瘤活性。
NKX101已經在美國的一項多中心第一階段臨牀試驗中進行了評估，用於治療復發或難治性急性髓系白血病(“r/r AML”)和高風險骨髓增生異常綜合徵(“MDS”)。這項首次人體研究評估了NKX101的安全性、藥理學和初步的抗腫瘤活性。作為重新調整我們的管道的一部分，我們已經取消了NKX101的開發，將主要資源引導到我們的主導管道計劃NKX019，用於治療自身免疫性疾病。
根據2021年5月簽署的CRISPR協議，我們同意與CRISPR合作設計和推進(A)最多兩種同種基因編輯的NK細胞療法，其中一種是針對CD70腫瘤抗原的工程CAR NK產品候選療法，以及(B)一種同種基因的NK+T細胞療法。
自2015年開始運營以來，我們投入了幾乎所有的資源來支持我們的產品開發努力，招聘人員，籌集資金支持和擴大此類活動，並提供一般和行政
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對這些操作的支持。自成立以來，我們發生了淨運營虧損，沒有從產品銷售中獲得任何收入。在未來，我們預計我們的運營費用將大幅增加，因為我們將繼續為我們的候選產品開發和尋求監管批准，繼續從事其他研究和開發活動，以擴大我們的候選產品線，保持和擴大我們的知識產權組合，保持和擴大我們的產品製造能力，並最終建立一個商業組織。我們主要通過發行公司股票為我們的運營提供資金，並打算籌集更多資本為運營提供資金，直到我們能夠產生足夠的收入來支付我們的運營費用。我們可能會通過發行普通股尋求額外資金，包括通過我們的自動櫃員機發售計劃、其他股權或債務融資或與其他公司的合作或夥伴關係。我們未來資金需求的數額和時間將取決於許多因素，其中包括我們為候選產品進行臨牀開發工作的速度和結果。我們可能無法以我們可以接受的條款籌集額外資本，或者根本不能。任何未能在需要時籌集資金的情況都將損害我們執行業務計劃的能力，並可能導致我們採取進一步的成本控制措施和/或顯著推遲、縮減或停止我們的一些項目的開發。自成為上市公司以來，我們的運營費用也有所增加，我們預計，當我們不再能夠依賴根據Jumpstart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)給予我們的某些“新興成長型公司”豁免時，運營費用將進一步增加，如下文“-JOBS法案”中進一步描述的那樣。我們的淨虧損可能會在季度間和年度間大幅波動。
2024年3月27日，我們以每股10.00美元的價格出售了總計21,010,000股普通股，以及(Ii)預資權證，在承銷的公開發行中，以每股預資金權證9.9999美元的價格購買了3,000,031股普通股。預先出資的認股權證可以在發行後的任何時間以每股0.0001美元的行使價行使，但受某些所有權限制。扣除承銷折扣和佣金以及預計發行費用後，此次發行的淨收益總額約為2.251億美元
財務運營概述
運營費用
研究與開發
研究和開發成本主要包括我們候選藥物的發現和臨牀開發所產生的成本，其中包括：
我們通常有各種早期研究和藥物發現項目，以及正在進行臨牀試驗的各種候選產品。我們的內部資源、員工和基礎設施通常不直接與任何一個研究或藥物發現項目聯繫在一起，通常部署在多個項目中。因此，我們不保留關於這些早期研究和藥物發現計劃在特定項目基礎上發生的成本的信息。作為我們2023年10月宣佈的成本控制措施的一部分，早期發現和臨牀前計劃已經被剝奪，用於推進這些計劃的人員和資金減少。
我們在研發成本發生時將其支出。日後收取的用於研發活動的貨品或服務不可退還預付款項列作預付開支。預付金額於相關貨品交付或提供服務時支銷。
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下表彙總了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的研發費用。直接的外部開發計劃費用反映了我們的臨牀開發候選對象和選定用於進一步開發的臨牀前候選對象的外部成本。此類費用包括與製造、臨牀試驗活動、轉化醫學和毒理學活動有關的第三方合同費用。未分配的內部研發成本包括人員、設施成本、實驗室消耗品以及與我們的管道相關的發現和研究活動。合作伙伴成本分攤是指CRISPR協議中的可報銷研發費用。
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截至三個月 |
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2024 |
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2023 |
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(單位：千) |
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直接外部開發計劃開支： |
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NKX019 |
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$ |
3,490 |
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$ |
4,784 |
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NKX101 |
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3,103 |
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4,944 |
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CD70 |
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15 |
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468 |
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NK + T |
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— |
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55 |
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未分配內部研發成本： |
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相關人員(包括股份薪酬) |
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10,395 |
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10,365 |
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其他 |
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8,316 |
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6,419 |
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合作伙伴費用分攤 |
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(82 |
) |
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(900 |
) |
研發總成本 |
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$ |
25,237 |
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$ |
26,135 |
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研發活動是我們商業模式的核心。與我們的任何候選藥物成功商業化相關的因素有很多，包括未來的試驗設計和各種監管要求，其中許多因素目前無法根據我們的開發階段準確確定。此外，我們無法控制的未來監管因素可能會影響我們的臨牀開發計劃。處於臨牀開發後期階段的候選藥物通常比處於臨牀開發早期階段的候選藥物具有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。目前，我們無法合理估計或知道完成我們任何候選藥物的臨牀前和臨牀開發所需努力的性質、時間和成本。然而，我們預計，由於我們未來計劃的臨牀前和臨牀開發活動，包括我們計劃用於治療LN的NKX019的臨牀試驗，我們的研究和開發費用將大幅增加。
我們的候選藥物能否成功開發具有很大的不確定性。與我們的候選藥物的開發有關的許多變數中的任何一個的結果的變化都可能對與我們的候選藥物的開發相關的成本和時機產生重大影響。關於我們在候選藥物的開發和商業化過程中面臨的風險和不確定性的討論可在本10-Q表格季度報告第二部分第1A項“風險因素”下找到。我們可能永遠不會成功地獲得監管部門對我們的任何候選藥物的批准。
一般和行政
一般和行政費用主要包括行政、財務和其他行政職能人員的薪金和與僱員有關的費用，包括按股份計算的報酬。其他重大費用包括與知識產權和公司事務有關的法律費用、會計和諮詢服務的專業費用以及與設施有關的費用。
雖然我們繼續採取成本控制措施，但我們仍然預計未來我們的一般和行政費用將增加，以支持增加的研發活動，並反映與上市公司運營相關的增加的成本。這些預期增加的成本將包括與審計、法律、監管和税務相關的費用增加，這些服務與保持遵守交易所上市和美國證券交易委員會的要求有關，保險費和投資者關係成本。
其他收入(費用)，淨額
利息收入
利息收入包括現金、現金等值物和投資賺取的利息以及與購買溢價攤銷和投資折扣累積相關的調整。
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經營成果
下表彙總了我們在所示期間的業務成果(以千計)：
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截至3月31日的三個月， |
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2024 |
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2023 |
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變化 |
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運營費用： |
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研發 |
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$ |
25,237 |
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$ |
26,135 |
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$ |
(898 |
) |
一般和行政 |
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7,525 |
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8,178 |
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(653 |
) |
總運營費用 |
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32,762 |
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34,313 |
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(1,551 |
) |
運營虧損 |
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(32,762 |
) |
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(34,313 |
) |
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1,551 |
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其他收入(費用)，淨額： |
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利息收入 |
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3,246 |
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3,465 |
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(219 |
) |
其他收入(費用)，淨額 |
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(2 |
) |
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33 |
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(35 |
) |
其他收入合計，淨額 |
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3,244 |
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3,498 |
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(254 |
) |
淨虧損 |
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$ |
(29,518 |
) |
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$ |
(30,815 |
) |
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$ |
1,297 |
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研發費用.截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，研發費用分別為2，520萬美元和2，610萬美元。減少90萬美元主要是由於以下原因：
一般和行政費用。截至2024年和2023年3月31日的三個月，一般和行政費用分別為750萬美元和820萬美元。減少70萬美元的主要原因是，在2023年10月完成縮編後，人員編制減少，導致與人員有關的費用減少。
利息收入。截至2024年和2023年3月31日的三個月，利息收入分別為320萬美元和350萬美元。減少的主要原因是購買溢價攤銷的調整數減少和折扣的增加，但與2023年第一季度相比，2024年第一季度的利息收入較高，部分抵消了這一減少。利息收入包括從投資中賺取的利息，部分被購買溢價的攤銷和投資折扣的增加所抵消。
流動性與資本資源
流動資金來源
截至2024年3月31日，我們擁有現金、現金等價物、限制性現金和投資4.5億美元。我們估計，2020年7月首次公開募股(IPO)獲得的2.651億美元淨收益已經全部用完。2022年4月28日，在扣除承銷折扣、佣金和其他發行費用後，我們收到了2.153億美元的淨收益，這與我們的普通股二次發行有關。2024年3月27日，在扣除承銷折扣、佣金和費用後，我們從承銷的公開募股中獲得了2.251億美元的淨收益，下文將進一步介紹。
2023年3月17日，我們提交了於2023年4月24日修訂的擱置登記聲明，涵蓋根據證券法第415條不時提供和出售我們的普通股、我們的優先股、債務證券、認股權證、權利和/或單位的總髮行價高達3.5億美元(包括我們普通股、優先股、債務證券、認股權證、權利和/或單位的總髮行價高達1.2億美元)，這些都是尚未出售的。2023年5月5日，美國證券交易委員會宣佈《擱置登記聲明》生效。
事先登記聲明包括一份招股説明書，其中包括不時通過自動櫃員機發售計劃以考恩公司作為銷售代理的方式發售和出售普通股的總髮行價高達1.5億美元的招股説明書。在截至2024年3月31日的三個月內，我們的普通股並未根據自動櫃員機發售計劃進行出售。
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2024年3月27日，我們利用貨架登記聲明完成了包銷公開發售，據此，我們出售了(I)21,010,000股普通股，每股價格為10.00美元，以及(Ii)預資金權證，以每股9.9999美元的價格購買3,000,031股普通股的預融資權證。預先出資的認股權證可以在發行後的任何時間以每股0.0001美元的行使價行使，但受某些所有權限制。截至2024年3月31日，所有預付資金權證均未行使。在承保折扣、佣金和其他費用1500萬美元之前，我們籌集了2.401億美元的毛收入。
自成立以來，我們的運營產生了淨虧損和負現金流。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為4.65億美元，預計在可預見的未來我們將繼續出現淨虧損。我們預計在開發我們的產品流水線和通過臨牀開發推進我們的候選藥物、經歷監管批准程序以及如果獲得批准後啟動商業活動時，將產生大量支出。具體地説，在短期內，我們預計將產生與啟動和完成我們的臨牀試驗、開發和驗證我們的製造工藝以及其他開發活動相關的大量費用。
我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和追求我們的長期發展戰略，包括為我們當前的任何或所有開發項目啟動關鍵階段臨牀試驗。在我們能夠從候選藥物的銷售中獲得顯著收入之前，如果有的話，我們可能會通過發行普通股尋求額外資金，包括通過我們的ATM發行計劃、其他股權或債務融資或與其他公司的合作或夥伴關係。我們未來資金需求的數量和時間將取決於許多因素，包括我們候選產品臨牀開發工作的速度和結果以及其他研究、開發和生產活動、市場條件以及我們計劃的成本控制措施的成功。我們可能無法以我們可以接受的條件籌集額外資金，或根本無法籌集額外資金。如果我們未能在需要時籌集資金或達成協議，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止候選藥物的開發和商業化，或推遲擴大產品線的努力。我們還可能被要求出售或授權其他方開發或商業化我們希望保留的候選藥物的權利。
我們相信，截至2024年3月31日，我們目前的現金、現金等價物和投資將足以滿足我們在本季度報告10-Q表格發佈日期後至少12個月的現金需求。
現金流
下表載列我們於所示期間的現金流量概要（千）：
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截至三個月 |
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2024 |
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2023 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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$ |
(28,506 |
) |
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$ |
(20,758 |
) |
投資活動提供(用於)的現金淨額 |
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21,485 |
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36,929 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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226,266 |
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1 |
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現金及現金等價物淨增(減) |
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$ |
219,245 |
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$ |
16,172 |
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經營活動
在截至2024年3月31日的三個月中，用於經營活動的現金淨額為2850萬美元，這主要是由於經460萬美元的經營資產和負債淨變化以及560萬美元的非現金費用淨額調整後的2950萬美元的淨虧損。淨營業資產和負債的變化主要是由於應計負債減少300萬美元，營業租賃負債減少120萬美元。業務現金流一般受向供應商付款的時間和供應商付款條件的影響。非現金費用主要包括基於股票的薪酬440萬美元、折舊和攤銷230萬美元，由160萬美元的投資增值和攤銷抵銷。
截至2023年3月31日的三個月，經營活動中使用的現金淨額為2080萬美元，主要原因是經630萬美元的經營資產和負債淨變化以及380萬美元的非現金費用淨額調整後的淨虧損3080萬美元 百萬美元。營業資產和負債淨額的變化主要是由於應計負債減少140萬美元，由臨時保險費償還付款產生的800萬美元營業租賃負債抵銷。非現金費用主要與470萬美元的基於股票的薪酬、80萬美元的折舊和攤銷相一致，但被230萬美元的投資增值和攤銷所抵消。
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投資活動
截至2024年3月31日的三個月，投資活動提供的現金淨額為2,150萬美元，其中主要包括6,170萬美元的有價證券到期收益，部分被購買4,000萬美元的有價證券所抵消。
截至2023年3月31日的三個月，投資活動提供的現金淨額為3690萬美元，主要包括1.26億美元的有價證券到期收益，但與我們的製造設施建設相關的8430萬美元的有價證券購買和480萬美元的物業和設備購買部分抵消了這一淨額。
融資活動
截至2024年3月31日的三個月，融資活動提供的現金淨額為2.257億美元，其中主要包括我們於2024年3月完成的2.251億美元承銷公開募股的淨收益。
截至2024年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金不是實質性的，包括行使股票期權的收益。
資金需求
根據我們目前的運營計劃，我們相信，我們現有的現金、現金等價物和投資將足以為我們的運營提供資金，至少在本10-Q表格季度報告發布之日起的12個月內。然而，我們對我們的財務資源將在多長時間內足以支持我們的運營的預測是前瞻性陳述，涉及風險和不確定因素，實際結果可能與此大不相同。我們的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比我們預期的更早耗盡我們的資本資源。此外，在臨牀試驗中測試候選治療產品的過程成本很高，這些試驗的進展和費用的時間也不確定。
我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
在我們能夠從銷售我們的候選治療產品中獲得可觀收入之前，我們預計將通過公共或私人股本(包括根據自動取款機發售計劃)或債務融資或其他資本來源(包括潛在的合作、許可證和其他類似安排)為我們的現金需求提供資金。我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或達成此類其他安排。在某些情況下，由於影響銀行系統和金融市場的金融狀況，我們獲取部分現有現金、現金等價物和投資的能力可能受到威脅。在一定程度上我們通過出售股權或可轉換債券籌集額外資本
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如果我們持有的是股票，我們股東的所有權權益將被稀釋或可能被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和股權融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作或其他類似安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的候選產品、未來的收入來源或研究計劃的寶貴權利，或者可能不得不以對我們不利的條款授予許可證，並可能降低我們普通股的價值。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要採取額外的成本控制措施和/或推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷我們的候選產品的權利，即使我們本來更願意自己開發和營銷此類候選產品。
材料現金需求
截至2024年3月31日，與我們之前在截至2023年12月31日的10-K表格年度報告中披露的合同義務和承諾相比，沒有實質性變化。
有關我們的租賃責任的更多信息，請參閲本季度報告中其他部分的Form 10-Q中包含的財務報表附註6。
關鍵會計政策和估算
我們管理層對我們財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是根據美國公認會計準則編制的。在編制這些財務報表時，我們需要作出估計和判斷，以影響我們的財務報表和附註中資產、負債和費用的報告金額以及資產和負債的披露。我們持續評估我們的估計和判斷，包括與臨牀前研究和臨牀試驗應計項目、基於股份的補償、預先出資的認股權證和長期資產減值相關的估計和判斷。吾等根據過往經驗、已知趨勢及事件，以及在有關情況下被認為合理及適當的各種其他因素作出估計及假設，其結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非由其他來源輕易可見。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
在截至2024年3月31日的三個月內，我們的關鍵會計政策和估計與我們在Form 10-K年度報告中披露的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中披露的關鍵會計政策和估計相比沒有其他重大變化。
賠償
在特拉華州法律允許的情況下，根據我們的章程，對於高級職員或董事正在或曾經擔任此類職務期間發生的某些事件或事件，我們向高級職員和董事提供賠償。我們也是與我們的高級管理人員和董事簽訂賠償協議的一方。我們認為，賠償權利和協議的公允價值是最低的。因此，截至2024年3月31日和2023年12月31日，我們沒有記錄這些賠償權利和協議的任何責任。
細分市場信息
我們只有一項業務活動，並在一個可報告的細分市場中運營。
《就業法案》
我們是一家根據《就業法》所描述的“新興增長型公司”，我們本可以利用延長的過渡期來遵守新的或經修訂的會計準則。這將使我們能夠推遲採用某些會計準則，直到這些準則本來適用於私營公司。吾等已選擇“退出”該延長過渡期，因此，吾等將於非新興增長型公司須採納該等準則的相關日期遵守新訂或經修訂會計準則。我們打算依賴《JOBS法案》規定的其他豁免，包括但不限於無需遵守《2002年薩班斯—奧克斯利法案》（“薩班斯—奧克斯利法案”）第404（b）條的核數師認證要求。
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我們將一直是一家新興的成長型公司，直至(I)首次公開募股完成五週年後的財政年度的最後一天，(Ii)財政年度的最後一天，我們的年度總收入至少為12.35億美元，(Iii)財政年度的最後一天，我們被視為根據1934年《證券交易法》(經修訂的《證券交易法》)第12b-2條規則定義的“大型加速申報公司”，如果非關聯公司持有的我們普通股的市值在本年度第二財季的最後一個工作日超過7.00億美元，或(Iv)我們在之前三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債務證券的日期，就會發生這種情況。即使我們不再有資格成為一家新興成長型公司，我們仍然有資格成為一家規模較小的報告公司或非加速申報公司，這將使我們能夠利用許多相同的披露要求豁免，包括不需要遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的審計師認證要求，以及減少在我們的招股説明書以及我們的定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務。
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項目3.數量和質量關於市場風險的披露。
我們持有某些金融工具，現行利率的變化可能會導致有價證券本金的波動。可能使我們面臨嚴重集中信用風險的金融工具主要包括現金、現金等價物、受限現金和投資。我們主要將多餘的現金投資於貨幣市場基金、商業票據和金融機構、公司、美國政府支持的機構和美國財政部的債務工具。我們投資活動的主要目標是確保流動性和保本，同時最大限度地增加我們從有價證券獲得的收入，而不會顯著增加風險。此外，我們制定了關於已批准投資和投資到期日的指導方針，旨在保持安全性和流動性。對於短期到期的有價證券，我們不認為市場利率的上升或下降會對已實現價值或經營報表和全面虧損產生重大影響。因此，我們認為，如果利率在2024年3月31日發生10.0%的變化，這一變化不會對截至該日我們投資組合的公允價值產生實質性影響。
我們面臨着與外幣匯率變化相關的市場風險。我們與美國以外的供應商簽訂合同，某些發票是以外幣計價的。我們會因這類安排而受外幣匯率波動的影響。我們目前不對衝我們的外匯兑換風險。
通貨膨脹通常通過增加勞動力、商業支持、建築和研發合同成本(包括製造和臨牀供應成本)來影響我們。我們不認為通貨膨脹對我們在本報告所述期間的經營業績有實質性影響。
我們不認為通脹、利率變動或匯率波動對我們在此呈列的任何期間的經營業績造成重大影響。
項目4.控制和程序。
披露控制和程序
我們的管理層在首席執行官以及首席財務和業務官的參與下，評估了截至2024年3月31日，根據《交易法》第13a-15(E)和15d-15(E)規則定義的披露控制程序和程序的有效性。《交易法》規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的術語“披露控制和程序”是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據《交易所法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，並酌情傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，以便及時做出關於要求披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理部門在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必須運用其判斷。根據對我們截至2024年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務和業務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
管理層認定，截至2024年3月31日，在截至2024年3月31日的財政季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地很可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分--其他信息
項目1.法律規定法律程序。
有時，我們可能會捲入與正常業務過程中產生的索賠有關的訴訟或其他法律程序。目前沒有針對我們的索賠或行動懸而未決，我們的管理層認為這些索賠或行動可能對我們的業務、運營結果、財務狀況或增長前景產生重大不利影響。
第1A項。RISK因子。
投資我們普通股的股票涉及很高的風險。在作出投資決定前，您應仔細考慮下列風險因素，以及本10-Q表格季度報告所載的所有其他資料。下面描述的風險並不是我們面臨的唯一風險。發生以下任何風險，或我們目前未知或我們目前認為無關緊要的額外風險和不確定因素，都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營結果和增長前景。在這種情況下，我們普通股的交易價格可能會下降，您可能會損失部分或全部投資。這份Form 10-Q季度報告還包含涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述和估計。由於特定因素，包括下文所述的風險和不確定因素，我們的實際結果可能與前瞻性陳述中預期的結果大不相同。我們在截至2023年12月31日的10-K表格年度報告中闡述並於2024年3月21日提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的與我們業務相關的風險如下所述，截至本10-Q表格季度報告日期，這些風險基本上沒有變化，但用星號(*)指定的風險除外。
我們可能會在未來提交給美國證券交易委員會的文件中不時披露以下因素的進一步變化或披露其他因素。
與我們的財務狀況有關的風險
我們的經營歷史有限，沒有任何產品獲準銷售。
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，沒有任何獲準商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們專注於開發基因工程人類細胞作為治療方法，我們的技術是新的，在很大程度上未經驗證。自2015年成立以來，我們將大部分資源投入到開發我們的候選產品、建立我們的知識產權組合、發展我們的供應鏈和內部製造能力、進行業務規劃、籌集資金以及為這些業務提供一般和行政支持。因此，我們用於評估業務的運營有限，如果我們有更長的運營歷史或成功開發和商業化藥物產品的歷史，對我們未來成功或生存能力的預測可能不會那麼準確。我們尚未證明有能力克服迅速發展的生物技術行業中的公司經常遇到的許多風險和不確定因素。如果我們不處理這些風險，我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景將受到實質性的不利影響。
我們自成立以來已經蒙受了重大損失，預計在可預見的未來還將繼續蒙受重大損失。*
自2015年成立以來，我們發生了重大的運營虧損。截至2024年3月31日的三個月以及截至2023年和2022年12月31日的年度，我們的淨虧損分別為2950萬美元、1.175億美元和1.138億美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為4.65億美元。我們預計在可預見的未來，隨着我們繼續開發我們的候選產品，運營虧損將繼續增加。此外，我們預計在以下情況下，我們的費用將大幅增加：
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我們可能永遠不會在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們成功了，我們也可能永遠不會產生足夠大或足夠大的收入來實現盈利。
我們從未從產品銷售中獲得收入，也可能永遠不會實現或保持盈利。
我們繼續承擔與持續運營和候選產品（包括NKX 019）開發相關的大量研發和其他費用。我們所有候選產品都需要大量額外的開發時間和資源，然後才能申請或獲得監管機構批准並開始從產品銷售中產生收入。美國食品藥品監督管理局（“FDA”）或任何其他監管機構均未批准NKX 019、NKX 101或我們的任何其他候選產品，並且我們預計不會從產品銷售中產生收入，除非NKX 019、NKX 101或我們的另一種候選產品已獲得FDA或其他監管機構（如果有的話）批准，我們能夠成功營銷和銷售候選產品。我們從產品銷售中產生收入的能力取決於我們或潛在未來合作伙伴在以下方面的成功：
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我們預計將任何已批准的候選產品商業化將產生重大成本。如果FDA或其他全球監管機構要求我們進行臨牀試驗和/或其他臨牀前研究，或超出我們目前預計需要進行的臨牀試驗和/或其他臨牀前研究，則我們的費用可能會超出我們目前的預期。
即使我們能夠從銷售任何獲批准的產品中賺取收入，我們可能無法盈利，或無法維持或增加季度或年度盈利能力。我們未能實現盈利並保持盈利可能會降低公司的價值，削弱我們籌集資金的能力，從而限制我們的研發計劃以及擴大業務或繼續運營的努力。
我們將需要額外的資本，如果有的話，這可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的候選產品的權利。*
我們主要通過私募我們的優先股、我們之前與葛蘭素史克合作的收益、我們於2020年7月完成的首次公開募股(IPO)的收益、我們於2022年4月完成的普通股的承銷公開發行(“第二次發行”)、我們的“在市場上”的股權發行計劃(“ATM發售計劃”)以及我們於2024年3月完成的普通股和預融資權證的承銷公開發行的收益來為我們的運營提供資金。我們估計，我們將首次公開募股的收益主要用於通過臨牀前研究和臨牀試驗計劃、我們製造設施的建設以及營運資金和一般企業用途來推進我們的候選產品。我們打算繼續使用我們的二次發售和自動櫃員機發售計劃的收益，除其他用途外，進一步推動NKX019的臨牀開發。然而，開發藥物產品以及進行臨牀前研究和臨牀試驗是昂貴的。推進NKX019或任何候選產品進入關鍵試驗將需要我們籌集額外資金。截至2024年3月31日，我們擁有現金、現金等價物、限制性現金和投資4.5億美元。我們的研發費用從截至2022年12月31日的9,090萬美元增加到截至2023年12月31日的9,680萬美元。我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續開發我們的候選產品，運營虧損可能會增加，尤其是隨着我們在臨牀開發中推進NKX019。
除非我們能夠產生可觀的產品收入，否則我們預計將通過第二次發售的所得款項、股權發售和債務融資的組合（包括根據我們的ATM發售計劃），以及可能通過額外的許可證和開發協議或與第三方的戰略合作伙伴關係來滿足我們的現金需求。可能無法獲得足夠數額或合理條款的融資。此外，中東和烏克蘭持續衝突、通脹上升、利率上升或其他因素導致的市場波動可能對我們在需要時獲取資金的能力產生不利影響。我們並無任何額外融資的承諾，並可能需要透過出售額外證券籌集有關融資。如果我們出售股權或股權掛鈎證券，我們現有股東可能會被稀釋，條款可能包括清算或優先於或以其他方式對我們股東權利造成不利影響的其他優先權。此外，如果我們發行債務，我們可能需要將大部分經營現金流用於支付該等債務的本金和利息，我們可能需要遵守經營限制，例如限制產生額外債務，這可能會損害我們收購、出售或授權知識產權的能力，從而可能會妨礙我們開展業務的能力。此外，我們發行額外的證券（無論是股本還是債務），或此類發行的可能性，可能會導致我們普通股的市場價格下跌。
如果我們通過許可或與第三方的協作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的候選產品有價值的權利，或者以對我們不利的條款授予許可。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃。
試圖獲得額外融資也可能會分散我們的管理層對日常活動的注意力，這可能會削弱或延遲我們開發候選產品的能力。此外，我們對現金資源的需求可能會因許多我們目前未知的因素而改變，包括但不限於我們成本控制努力的延遲或不希望的結果，例如與我們未來員工增長上限有關的因素、將我們的業務集中到一個地點或分租我們在南舊金山的部分租賃公司辦公空間，以及因流行病或其他原因導致臨牀前研究或臨牀試驗延誤而可能產生的任何不可預見的費用，因此我們可能需要提前尋求額外資金。此外，如果未來一家或多家銀行或金融機構因影響銀行體系及金融市場的財務狀況而進入接管或資不抵債，我們獲取現有現金、現金等價物及投資的能力可能受到威脅，並可能對我們的業務及財務狀況造成重大影響。如果我們無法及時或根本獲得資金，我們可能會被要求採取額外的成本控制措施和/或大幅削減或停止我們的一個或多個研究或開發項目。
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與我們的商業和工業有關的風險
我們的業務取決於我們的汽車NK細胞技術平臺的成功。*
我們的成功取決於我們是否有能力利用我們的嵌合抗原受體自然殺傷(“CAR NK”)細胞技術平臺來生成候選產品，獲得監管部門對由此衍生的候選產品的批准，然後將我們針對一個或多個適應症的候選產品商業化。我們正在進行一項第一階段臨牀試驗，以評估我們的主要候選CAR NK細胞產品NKX019在患有某些血液系統惡性腫瘤的人類中的應用，我們正在啟動NKX019在狼瘡性腎炎(LN)患者中的額外第一階段臨牀試驗。儘管NKX101也已進入針對某些惡性血液疾病的一期臨牀試驗，但我們已停止招募新的患者參加該臨牀試驗。儘管我們可能會探索在該計劃中實施某些更改的選項，但我們不能保證在不久的將來或根本不會進一步開發NKX101。我們從我們的技術平臺開發的所有候選產品在成功商業化之前，將需要大量額外的臨牀和非臨牀開發、FDA或一個或多個司法管轄區其他監管機構的審查和批准、大量投資、獲得足夠的製造能力和重大的營銷努力。如果我們的任何候選產品遇到安全或功效問題、開發延遲或監管問題或其他問題，這些問題可能會影響我們其他候選產品的開發計劃，因為我們所有的候選產品都基於相同的核心汽車NK細胞工程技術。
利用CAR NK細胞代表了一種新的治療方法，我們必須克服重大挑戰，以開發、商業化和生產我們的候選產品。
我們的研究和開發努力集中在利用CAR NK細胞作為免疫療法來治療某些疾病，特別是癌症，最近還包括自身免疫性疾病。到目前為止，FDA只批准了有限數量的基於細胞的療法作為癌症治療的商業化治療，沒有基於細胞的療法被批准用於自身免疫性疾病的商業使用，也沒有基於自然殺傷(NK)的細胞療法被任何監管機構批准用於商業用途。FDA或其他適用監管機構強加的流程和要求可能會導致我們的候選產品在獲得上市授權批准方面的延遲和額外成本。由於我們的汽車NK細胞平臺候選產品是新的，基於細胞的療法相對較新，特別是作為自身免疫性疾病的潛在治療方法，監管機構可能缺乏評估像我們的汽車NK細胞候選產品這樣的候選產品的先例。隨着細胞治療領域的進一步發展，監管機構強加的過程和要求可能會以一種對我們產生不利影響的方式演變。我們候選產品的新穎性可能會延長監管審查過程，包括在提交IND申請時FDA審查我們的IND申請所需的時間，增加我們的開發成本，推遲或阻止我們的汽車NK細胞平臺候選產品的批准和商業化。
使用CAR NK細胞療法可能無法獲得公眾或醫學界的接受，尤其是對於自身免疫性疾病的治療。我們將使用NKX 019針對的自身免疫性疾病患者通常不會面臨近期死亡的風險，即使他們可能出現危及生命的症狀，因此患者需要認為細胞治療的好處值得未知的潛在不良副作用的風險。
此外，推進新型免疫療法為我們帶來了重大挑戰，包括：
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我們必須能夠克服這些挑戰，以便我們能夠利用汽車NK細胞開發、商業化和製造我們的候選產品。
CAR NK細胞的功能和產生的某些方面目前尚不清楚或知之甚少，可能只有通過進一步的臨牀前試驗和臨牀試驗才能知道。任何可能需要的重新設計都可能導致延誤和額外費用。*
汽車NK細胞治療是一個相對較新的領域。到目前為止，還沒有汽車NK細胞療法在美國或其他地方獲得治療癌症的許可，也沒有任何類型的細胞療法獲得治療自身免疫性疾病的許可。生產臨牀使用的汽車NK細胞的歷史有限。我們對NK細胞生物學的瞭解在不斷擴大，尤其是在自身免疫性疾病方面，這些疾病的臨牀數據有限，而且我們以前沒有經驗。如果我們發現我們目前的製造工藝不充分，或者我們應該確定材料改進的機會，適應工藝改進可能需要大量額外的時間和資源來完成。隨着利用NK細胞生物學的研究的發展，可能會有新的信息出現，要求我們改變我們的候選產品。流程改進或新的臨牀數據也可能需要新的臨牀前研究和臨牀方案來建立產品的可比性。如果我們在工藝改變後不能表現出可比性，則需要進一步改變我們的製造工藝和/或臨牀試驗。例如，如果沒有顯示出足夠的可比性，我們可能需要重複一項或多項臨牀試驗。要求進行新的臨牀試驗或重複臨牀試驗將推遲相關候選產品的臨牀開發和商業化。
以往NK細胞治療的臨牀經驗主要基於單倍體供者的細胞，即供者和受者之間至少有一半的主要人類白細胞抗原(“人類白細胞抗原”)類型匹配。然而，我們的第一階段臨牀試驗目前正在評估由完全不相關的捐贈者製造的候選產品(即使用的“現成”)。我們使用現成的NKX019和NKX101進行的第一階段臨牀試驗的早期臨牀結果可能不能反映未來的臨牀試驗結果，這可能需要我們重新評估人類白細胞抗原配型。如果通過未來的臨牀前試驗或臨牀試驗發現需要這樣的匹配，NKX019、NKX101和我們的其他候選產品作為標準化的現成產品將無法為所有患者實現。相反，我們需要為我們的每個候選產品建立一個替代方法，以實現對可尋址患者羣體的覆蓋。
此外，殺傷免疫球蛋白樣受體(KIR)存在於NK細胞表面，識別某些類型的人類白細胞抗原。如果某些KIR分子與人類白細胞抗原(HLA)類型相匹配，KIR就會作為NK活性的天然抑制因子，從而防止針對個體自身細胞的免疫反應。在我們的第一階段臨牀試驗中，無論具體的KIR表型如何，候選產品都可以使用。隨着我們繼續我們的臨牀試驗，我們可能會發現，保持KIR不匹配是實現有臨牀意義的活動所必需的，我們可能需要將KIR不匹配因素納入我們臨牀試驗登記的患者的供體和產品選擇過程中。我們還繼續分析與臨牀活動相關的捐贈者特徵，並可能決定選擇捐贈者，以增強我們的產品候選在臨牀上的活性。
此外，關於NKX101用於治療惡性腫瘤的開發，腫瘤有時能夠通過自然產生的NK細胞通過剝離在惡性腫瘤細胞上發現的NKG2D配體來逃避檢測。雖然NKX101被設計成抵抗這種脱落機制，但不能保證腫瘤細胞不會保留或恢復完全脱落NKG2D配體的能力，儘管NKX101的存在將使此類腫瘤對NKX101產生一定程度的耐藥性。如果我們發現腫瘤由於這種NKG2D配體的脱落而對NKX101產生耐藥性，我們將需要重新設計NKX101來抵消這種影響，否則我們可能需要改變或放棄我們對NKX101的開發努力。
對我們的候選產品進行任何重新設計或更改我們用於生產候選產品的流程都可能需要重新設計我們的候選產品的臨牀方案和臨牀試驗，需要大量額外的時間和資源來完成，以及大量額外的臨牀試驗參與者和捐贈者的參與，任何這些都會推遲我們候選產品的臨牀開發和最終的商業化。
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臨牀開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，由於各種我們無法控制的原因，我們可能會遇到重大延誤。
臨牀試驗費用昂貴、耗時且存在很大的不確定性。由於科學可行性、安全性、有效性、不斷變化的醫療標準和其他變量，臨牀試驗過程中的任何時候都可能發生失敗。候選產品的臨牀前測試或早期臨牀試驗的結果可能無法預測候選產品的後期臨牀試驗將獲得的結果。我們、FDA或其他適用的監管機構可能會因各種原因隨時暫停或終止候選產品的臨牀試驗，包括但不限於認為參與此類試驗的受試者暴露於不可接受的健康風險或不良副作用，或其他不良的初始經歷或發現。FDA或其他適用的監管機構也可能要求我們進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，因為陰性或不確定的結果或其他原因，未能批准我們依賴的第三方製造商的原材料、生產工藝或設施，發現我們依賴的生產工藝或設施存在缺陷，並在臨牀開發過程中更改其批准政策或法規或先前向我們提供的指導，使我們的臨牀數據不足以獲得批准。此外，從臨牀試驗中收集的數據可能不足以支持BLA、MAA或其他適用的監管文件的提交。我們不能保證我們計劃或啟動的任何臨牀試驗將按計劃進行或如期完成（如果有的話）。
我們的一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在任何階段， 任何失敗都可能阻止我們獲得FDA和其他監管部門的批准，以使我們的候選產品商業化。可能阻礙我們臨牀開發成功啟動、及時完成或積極結局的事件包括但不限於：
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例如，在我們治療複發性或難治性急性髓細胞白血病（"r/r AML"）或高風險骨髓增生異常綜合徵（"MDS"）的NKX101臨牀試驗中的緩解數據最近中期評估後，我們決定優先考慮我們計劃的用於治療LN的NKX019 I期試驗，並降低我們的NKX101項目的優先級。我們的NKX101臨牀試驗的入組已經結束。我們計劃在進一步開發NKX101之前評估臨牀試驗的設計、給藥方案和生產工藝，儘管我們不能保證我們會在不久的將來或根本不會進一步開發NKX101。
由大流行病、流行病或傳染病爆發（包括未來COVID—19變種爆發）引起或相關的中斷，可能會增加我們在啟動、登記、進行或完成計劃和正在進行的臨牀前研究和臨牀試驗（如適用）時遇到此類困難或延遲的可能性。例如，我們定期與FDA等衞生部門互動，以獲取有關我們正在進行的臨牀試驗、產品開發和生產活動的建議或達成共識。如果這些衞生當局需要優先考慮與大流行、流行病或傳染病爆發（包括未來爆發的COVID—19變種）相關的工作，那麼我們可能會在獲取定期建議方面遇到延誤，這可能會影響我們將臨牀項目推進到下一個發展階段的能力。
此外，我們臨牀試驗的主要研究者可能不時擔任我們的科學顧問或顧問，並就此類服務獲得報酬。在某些情況下，我們可能需要向FDA或類似的外國監管機構報告其中的一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，認為我們與主要研究者之間的財務關係已產生利益衝突或以其他方式影響試驗的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗中心生成的數據的完整性，並且可能危及臨牀試驗本身的效用。這可能導致FDA或類似的外國監管機構（視情況而定）對我們的上市申請的批准、拒絕或拒絕，並可能最終導致我們候選產品的上市批准被拒絕。
我們可能會不時就我們的臨牀試驗建立合作伙伴關係，例如我們計劃進行的治療LN的NKX019臨牀試驗，接受第三方的諮詢服務和其他支持。例如，我們與狼瘡研究聯盟的臨牀研究附屬公司狼瘡治療公司合作，通過狼瘡臨牀研究者網絡（“LuCIN”）的選定站點加速NKX019的開發。雖然我們相信這些合作伙伴關係將使我們能夠加快候選產品和臨牀試驗的開發，但我們不能保證此類合作將取得成功，如果失敗，我們可能會失去競爭優勢和/或產生額外成本。
隨着來自CAR T療法或其他來源的染色體異常數據的出現，監管機構對細胞療法的基因組編輯的期望繼續發展，我們涉及基因編輯細胞的流水線計劃可能會受到影響，其中包括針對CD70腫瘤抗原的同種異體現成的CAR NK細胞候選產品(“NKX070”)，以及包括工程NK細胞和工程T細胞(“NK+T”)的同種異體現成產品候選，我們正在與CRISPR合作進行這一項目。例如，FDA可能要求對製造的大量經過基因編輯的候選產品進行額外或新的釋放測試，因此，這可能會減緩我們的基因編輯候選產品的開發速度，並增加費用。
此外，FDA和其他監管機構關於臨牀試驗的政策可能會發生變化，並且可能會頒佈更多的政府法規。例如，2022年12月通過的《食品藥品綜合改革法案》（“FDORA”）要求申辦者為新藥或生物製品的每項III期臨牀試驗或任何其他“關鍵研究”制定並提交多樣性行動計劃。這些計劃旨在鼓勵在FDA監管產品的後期臨牀試驗中招募更多樣化的患者人羣。具體而言，行動計劃必須包括申辦者的入組目標、這些目標的基本原理以及申辦者打算如何實現這些目標的解釋。除這些要求外，立法還指示FDA發佈關於多樣性行動計劃的新指南。如果我們行動緩慢或無法適應現有要求的變化，或採用新的要求或管理臨牀試驗的政策，我們的開發計劃可能會受到影響。
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如果我們在啟動、入組或完成候選產品的任何臨牀前研究或臨牀試驗方面遇到延誤，或者如果候選產品的任何臨牀前研究或臨牀試驗被取消，候選產品的商業前景可能會受到重大不利影響，並且我們從任何候選產品中產生產品收入的能力將被延遲或根本無法實現。此外，完成我們臨牀試驗的任何延誤都可能增加我們的成本，並減慢我們候選產品的開發和審批過程。
我們的業務高度依賴於我們候選產品的臨牀成功，尤其是NKX019的臨牀成功，我們可能無法成功開發NKX019和/或我們的其他候選產品，或者無法獲得監管機構的批准。*
我們不能保證NKX019或我們的任何其他候選產品將安全有效，或將被批准商業化，及時或根本不能。儘管我們的某些員工具有臨牀試驗、監管批准和cGMP生產的經驗，但我們之前沒有完成任何臨牀試驗或向FDA提交過任何候選產品的BLA或類似的監管批准文件，我們不能確定NKX019或我們的任何其他候選產品將在臨牀試驗中成功或獲得監管批准。特別是，我們在開發自身免疫性疾病治療方面的經驗有限，我們的資源和流程歷來專注於癌症NK細胞療法的開發。FDA和其他類似的全球監管機構可以出於多種原因推遲、限制或拒絕批准候選產品。有關這類理由的進一步詳情，請參閲“-臨牀開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，由於各種我們無法控制的原因，我們可能會遇到重大延誤。“任何延遲獲得或無法獲得適用監管批准將延遲或損害我們成功商業化NKX019或我們任何其他候選產品的能力，特別是可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。
NKX019處於I期臨牀開發階段，受到藥物開發固有風險的影響。2022年12月，我們宣佈在我們的第一階段臨牀試驗中啟動三個劑量擴展隊列，以評估NKX019單一療法和NKX019與利妥昔單抗聯合治療大B細胞淋巴瘤(LBCL)的療效。根據NKX019在第一階段研究的劑量發現部分的臨牀經驗，這些隊列的初步結果沒有達到我們的預期。因此，我們不再在這些劑量擴展隊列中招募患者。2023年10月，我們宣佈在NKX019治療B細胞惡性腫瘤的臨牀試驗中開設一個新的隊列。新的隊列引入了壓縮劑量計劃，患者在淋巴去除調節(LD)後的第0、3和7天接受NKX019劑量的治療，而不是以前的隊列中在LD之後的第0、7和14天。新的隊列計劃是為了在LD後的第一週加強對NKX019的暴露，當時的內部數據表明NKX019的暴露最高。我們還可以使用來自這個新隊列的數據來為我們平臺上未來的給藥策略提供信息。
2023年10月，我們宣佈FDA批准了一項研究用新藥(IND)申請，以評估NKX019治療LN的療效。計劃中的多中心、開放標籤、劑量遞增的第一階段臨牀試驗將評估NKX019在難治性LN患者中的安全性和臨牀活性。在計劃中的LN臨牀試驗中，Cy將在給藥NKX019之前用作LD。到目前為止，美國或其他地方還沒有獲得許可的細胞療法來治療自身免疫性疾病，我們也沒有開發自身免疫性疾病治療方法的經驗。我們不能保證我們開發的治療LN的NKX019將會成功。我們也可以選擇為其他自身免疫性或其他適應症開發NKX019，但我們可能無法在這些額外適應症的開發過程中推廣NKX019。即使我們獲得監管部門批准將NKX019用於治療LN或任何其他適應症，這些適應症中的任何一種NKX019也可能無法成功商業化、被市場廣泛接受或比其他商業上可用的替代品更有效。如果我們不能成功地為LN或這些額外的自身免疫適應症開發和商業化NKX019，我們的商業機會將受到限制，我們的業務、財務狀況和增長前景將受到實質性的不利影響。
由於針對CD19的多種治療劑以及其他處於不同開發階段的治療劑已經上市，我們以前在招募受試者時遇到了很大的困難，而且可能會繼續遇到很大的困難。如果我們正在進行的NKX019第一階段或以後的臨牀試驗遇到安全性、有效性、製造問題、登記問題、開發延遲、監管問題或其他問題，我們的NKX019開發計劃可能會嚴重受損，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
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NKX101，我們的另一個臨牀階段候選產品，也受到藥物開發固有風險的影響。NKX101已經進行了一期臨牀試驗，用於治療包括急性髓系白血病或MDS在內的血癌。在最近對臨牀反應數據進行中期評估後，我們決定取消NKX101的臨牀開發。這項試驗的進一步登記已經關閉。我們不打算進一步開發NKX101，除非首先評估我們對該計劃的試驗設計、給藥方案和製造工藝的選擇。我們不能保證在不久的將來或根本不會進一步開發NKX101。即使我們在未來決定進一步開發NKX101用於治療r/r AML或MDS，我們也可能不會成功。如果NKX101的臨牀開發在未來重新啟動，並且NKX101治療急性髓細胞白血病或MDS的第一階段或臨牀試驗遇到安全信號、療效問題、製造問題、登記問題、開發延遲、監管問題或其他問題，我們的NKX101開發計劃可能會嚴重受損，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
如果我們稍後重新開始NKX101的開發，並且能夠從我們的NKX101 I期臨牀試驗中獲得臨牀概念驗證，包括r/r AML和MDS，我們還可能開發NKX101用於其他適應症。我們可能無法通過開發過程推進任何這些適應症。例如，NKX101用於治療實體瘤的潛在開發將面臨許多風險，包括有害的腫瘤微環境和轉移到腫瘤部位。治療實體瘤的治療方法的開發通常需要比治療血癌更大、更昂貴的臨牀試驗。即使我們獲得監管部門批准，可以將NKX101用於治療任何這些額外適應症，任何此類額外適應症可能無法成功商業化、在市場上被廣泛接受或比其他市售替代品更有效。如果我們無法成功開發和商業化NKX101用於這些額外適應症，我們的商業機會可能會受到限制。
此外，由於NKX019和NKX101是我們最先進的候選產品，並且由於我們的其他候選產品基於類似的技術，如果我們的NKX019或NKX101的臨牀試驗遇到任何上述問題，我們在管道中的其他候選產品的開發計劃也可能受到重大損害，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景。
我們可能會開發候選產品作為單藥治療或潛在的與一種或多種目前批准的治療方法的聯合治療。即使我們開發的任何候選產品獲得上市批准或與其他現有療法聯合使用，我們仍將面臨FDA或美國以外的類似監管機構可能撤銷對與我們候選產品聯合使用的聯合療法的批准或這些現有療法可能出現的安全性、療效、生產或供應問題的風險。這可能導致我們自己的產品從市場上撤出或在商業上不太成功。
我們還可能會結合一種或多種尚未獲得FDA或美國以外類似監管機構批准上市的其他癌症療法，對我們的候選產品進行評估。如果FDA或美國以外的類似監管機構不批准這些其他藥物或撤銷其批准，或者如果我們選擇與我們開發的任何候選產品組合評估的藥物出現安全性、療效、生產或供應問題，我們可能無法獲得候選產品的批准或營銷。
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支持以CD19為靶標的細胞療法治療自身免疫性疾病的有效性的臨牀數據有限，而以CD19為靶標的CAR NK細胞療法，如NKX019，可能不能提供與LN或其他自身免疫性疾病相同或任何的治療益處，或者與其他以CD19為靶標的治療自身免疫性疾病的療法相比具有競爭力。
儘管我們相信我們的針對CD19的同種異體CAR NK細胞候選NKX019可能在自身免疫性疾病(如LN)中具有改善疾病的潛力，但針對CD19的CAR細胞療法，特別是同種異體CD19 CAR NK細胞療法的使用，代表了一種治療自身免疫性疾病的新方法，並得到有限的臨牀數據的支持。到目前為止，FDA還沒有批准細胞療法來治療自身免疫性疾病。我們不能保證我們計劃中的NKX019在LN的臨牀試驗以及NKX019用於治療自身免疫性疾病的任何其他未來臨牀開發將會成功。我們相信NKX019可能是一種有效的治療自身免疫性疾病的藥物，這在很大程度上是基於我們對某些學術團體報告的在有限數量的自身免疫性疾病患者中使用CD19CAR T細胞療法的積極臨牀數據背後的機制的理解，以及我們自己的體外研究表明NKX019可以殺死從自身免疫性疾病患者獲得的外周血單核細胞(PBMC)中的B細胞，以及我們正在進行的NKX019非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者NKX019第一階段臨牀試驗中對B細胞的影響的觀察。我們對報告研究中顯示的初步療效的作用機制以及該作用機制和我們自己的體外數據以及我們在NHL的NKX019試驗中的數據將如何轉化為自身免疫性疾病患者(如LN)對NKX019的反應做出了某些假設，這可能是正確的，也可能是錯誤的。我們計劃在我們計劃和未來的NKX019治療自身免疫性疾病的臨牀試驗中單獨使用Cy作為LD，但在自身免疫性疾病患者中，單獨使用Cy可能無法在NKX019之前作為LD有效。我們不能確切地知道NKX019是否對LN、其他形式的系統性紅斑狼瘡(SLE)或任何其他自身免疫性疾病有效，也不知道NKX019在這些適應症方面是否與CD19 CAR T細胞療法競爭。我們還面臨着來自大量在腫瘤學方面具有能力和專業知識的細胞治療公司的競爭，這些公司也在推進自身免疫性疾病的開發計劃，這可能會影響我們成功開發NKX019並將其商業化的能力。有關這類理由的進一步詳情，請參閲“-在臨牀試驗中招募和保留患者是一個昂貴和耗時的過程，可能會被我們無法控制的多種因素推遲、變得更困難或變得不可能“和”-如果我們未能與開發類似或替代細胞免疫療法產品候選產品的學術機構和其他生物製藥公司進行有效競爭，我們的業務將受到重大不利影響。."如果在臨牀試驗中NKX019對LN或其他自身免疫性疾病的治療效果不佳，則我們在LN或其他自身免疫性疾病的臨牀開發過程中將延遲NKX019進展，或者我們無法在NKX019的開發和商業化、NKX019的商業前景以及我們的業務方面成功地與其他公司競爭。財政狀況和增長前景將受到重大不利影響。
在臨牀試驗中招募和保留患者是一個昂貴和耗時的過程，可能會因為我們無法控制的多種因素而被推遲、變得更加困難或變得不可能。
識別和鑑定患者參與我們的臨牀試驗對我們的成功至關重要。新候選產品的臨牀試驗需要入組足夠數量的患者，包括患有候選產品預期治療的疾病和符合其他資格標準的患者。患者入組率是臨牀試驗時間的重要組成部分，受許多因素影響，包括：
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我們需要與許多正在進行的臨牀試驗和批准的療法競爭，以招募患者進入我們的臨牀試驗。我們的臨牀試驗也可能與其他候選產品的臨牀試驗競爭，這些候選產品在細胞免疫治療領域與我們的候選產品相似，這種競爭可能會減少我們可用的患者數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加我們的競爭對手進行的試驗。例如，由於多種靶向CD 19治療癌症的治療藥物以及處於不同開發階段的其他藥物的商業可用性，我們在治療B細胞惡性腫瘤的I期NKX019臨牀試驗中遇到了重大困難，並且在我們當前或未來的NKX019臨牀試驗中可能繼續遇到重大困難，包括B細胞惡性腫瘤，招募之前沒有暴露於CD19定向細胞治療的受試者。此外，對於我們正在進行的NKX019治療癌症臨牀試驗，我們計劃進行的NKX019治療LN臨牀試驗，以及我們未來任何用於治療其他自身免疫性疾病的NKX019臨牀試驗，合格的臨牀研究者數量有限，因此我們可能會在一些競爭對手使用的相同臨牀試驗地點進行我們的部分臨牀試驗。這將減少在該臨牀試驗地點進行臨牀試驗的病人人數。 許多細胞治療公司最近宣佈了治療LN和/或其他自身免疫性疾病的臨牀試驗計劃，這可能會增加研究者和/或患者在未來為治療LN計劃的NKX019臨牀試驗以及我們可能在未來啟動的任何其他NKX019臨牀試驗的競爭。此外，我們打算在我們計劃的NKX019治療LN臨牀試驗中使用Cy作為LD。如果這是無效的，或者我們決定改變方案，使用流感和Cy的組合，作為LD，醫生可以選擇將患者轉介到由我們的競爭對手進行的其他臨牀試驗。如果我們無法及時在臨牀試驗中招募足夠數量的患者，我們可能會延遲或無法完成臨牀試驗，這將阻礙我們在某些患者亞羣中進一步開發或商業化候選產品。
我們候選產品的臨牀開發取決於我們的生產能力以及為我們的臨牀試驗提供必要的候選產品供應。我們未能或延遲生產和提供足夠數量和質量的候選產品以進行臨牀試驗，可能會延遲我們在當前或未來的候選產品臨牀試驗中招募和治療患者的能力，或及時完成候選產品的臨牀試驗（如果有的話）。有關與我們候選產品的生產相關的風險的更多詳細信息，請參見下文“與生產相關的風險”，包括“—我們的生產工藝新穎而複雜，我們可能會遇到生產困難，或內部生產困難，這將延遲或阻止我們為臨牀試驗或患者提供充足供應的能力。 我們候選產品的臨牀開發還取決於是否有足夠的其他材料和藥物用於臨牀試驗。例如，我們的某些臨牀試驗方案要求使用流感和/或Cy藥物，這些藥物通常用於腫瘤學研究，我們在某些臨牀試驗方案中使用這些藥物，以調節患者接受我們的候選產品治療。此外，我們可能會開發某些候選產品作為與其他療法的聯合治療，這將需要在我們的某些臨牀試驗方案中提供和使用這些治療劑。如果我們或我們的臨牀研究中心未能或延遲獲得足夠數量的候選產品和開展臨牀試驗所需的其他藥物，可能會延遲我們在當前或未來的候選產品臨牀試驗中招募和治療患者的能力，或及時完成這些臨牀試驗的能力。
如果我們不能及時招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，我們的臨牀試驗的完成可能會推遲或可能無法實現，這將阻止我們進一步開發或商業化我們的候選產品。
我們的臨牀前管道項目可能會出現延誤，或可能永遠不會推進到臨牀試驗，這將對我們獲得監管部門批准或及時或根本將這些項目商業化的能力產生不利影響。
為了獲得FDA或其他監管機構的批准，我們必須證明一種新的生物製品在人體上的安全性、純度、效力和有效性。為了滿足這些要求，我們將必須進行充分和良好控制的臨牀試驗。在我們可以開始候選產品的臨牀試驗之前，我們必須完成廣泛的臨牀前測試和研究，以支持我們在美國計劃的IND。除了NKX019和NKX101，我們所有的項目，包括NKX070，都處於臨牀前開發階段。我們不能確定我們的臨牀前試驗和研究的及時完成或結果，也不能預測FDA是否會接受我們提出的臨牀計劃，或者我們的臨牀前試驗和研究的結果是否最終將支持我們計劃的進一步發展。因此，我們不能確保我們能夠在我們預期的時間表上提交IND或類似的臨牀前計劃申請，我們也不能確保IND或類似申請的提交將導致FDA或其他監管機構允許臨牀試驗開始。
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進行臨牀前測試是一個漫長、耗時且昂貴的過程。時間長度可能根據項目的類型、複雜性和新穎性而有很大的不同，每個項目通常可以是幾年或更長時間。我們或潛在的未來合作伙伴進行的臨牀前測試和研究的任何延誤都可能導致我們產生額外的運營費用。候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的開始和完成率可能會因許多因素而延遲，例如：
此外，由於臨牀前評估的標準正在不斷髮展，並且可能會迅速變化，即使我們與FDA就IND前提案達成協議，FDA也可能不會接受所提交的IND申報，在這種情況下，患者入組將被部分或完全暫停，並且在重新評價候選產品時，可能會停止對入組患者的治療。即使我們的臨牀前項目開始了臨牀試驗，我們的臨牀試驗或開發工作也可能不會成功。
臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測未來的結果。我們臨牀試驗的中期、"頂線"和初步數據可能與最終數據存在重大差異。在任何臨牀試驗中的初步成功可能並不表明這些試驗完成或後期試驗時獲得的結果.
臨牀前研究的結果可能無法預測臨牀試驗的結果，我們開始的任何早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。例如，應用於腫瘤學細胞治療的臨牀前模型不能充分代表臨牀環境，因此不能預測臨牀活性或所有潛在風險，並且可能不能提供關於給定治療的適當劑量或給藥方案的充分指導。
我們可能會不時公開披露我們的臨牀試驗的初步或“背線”數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，結果以及相關的發現和結論可能會在對特定試驗的相關數據進行更全面的審查後發生變化，包括隨着患者登記的繼續和現有患者的更多數據可用。我們還作出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，我們報告的背線結果可能與相同臨牀試驗的未來結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能在收到更多數據並進行充分評估後符合此類背線結果。例如，我們宣佈於2022年12月開始的三個劑量擴展隊列的初步結果沒有達到預期，這是我們治療B細胞惡性腫瘤的第一階段NKX019臨牀試驗的一部分。我們現在不再在這些劑量擴展隊列中招募患者，2023年10月，我們宣佈開設一個新的隊列，並採用壓縮劑量計劃。我們現在將評估這一新隊列的結果，然後再向該計劃投入更多資源。此外，對我們的NKX101第一階段臨牀試驗的最新劑量擴展隊列的數據進行的中期評估表明，隊列中的20名患者的總臨牀應答率顯著低於隊列中前6名患者。因此，我們現在已經剝奪了NKX101的進一步開發的方向。
頂線數據仍需經過審核和驗證程序，可能導致最終數據與我們先前公佈的初步數據有重大差異。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎查看頂線數據，並且初步或中期數據與最終數據之間的負面差異可能會對受此類數據更新影響的任何候選產品的前景產生重大不利影響。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准或商業化，以及我們公司的整體價值。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是大量信息的摘要，您或其他人可能不同意我們確定的要包括在我們披露中的重要信息或其他適當信息，而我們決定不披露的任何信息最終可能被認為對未來關於特定產品、候選產品或我們業務的決策、結論、觀點、活動或其他方面具有重大意義。如果我們報告的背線數據與實際結果不同，或者如果包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力可能會受到損害。
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如果我們的任何候選產品或任何競爭產品出現相關的嚴重不良事件，我們可能會被要求停止或推遲進一步的臨牀開發。
我們的候選產品可能引起的不良副作用可能導致我們或監管機構中斷、延遲或停止臨牀試驗，並可能導致標籤的限制性超出預期，或延遲或拒絕FDA或類似的外國監管機構的監管批准。我們的臨牀試驗結果可能揭示了嚴重程度高且不可接受的副作用或非預期特徵的普遍性。
我們的NKX019 B細胞惡性腫瘤第一階段臨牀試驗的劑量-升級部分的最新數據於2022年12月報告，我們的NKX101第一階段臨牀試驗的最新中期數據於2023年6月報告。在NKX019B細胞惡性腫瘤第一階段臨牀試驗中報告的中期數據中，最常見的較高級別(≥3級)不良事件是骨髓抑制，這在LD後接受治療的患者羣體中很常見。在NKX019第一階段臨牀試驗的劑量遞增階段，某些患者經歷了包括一過性發熱和輸液相關反應在內的不良事件。在NKX019劑量遞增研究中，有3名患者被評估為患有細胞因子釋放綜合徵(CRS)，儘管起病快、緩解快，與之前描述的使用CAR T細胞療法的CRS的表現不一致。在2023年6月公佈的中期數據中，NKX101第一階段臨牀試驗中報告的r/r急性髓系白血病患者最常見的較高級別(≥3級)不良事件是骨髓抑制--一種導致紅細胞、白細胞和血小板減少的情況，以及感染，如敗血癥和肺炎，偶爾需要補充氧氣，這在LD後接受治療的患者羣體中很常見。NKX101臨牀試驗的中期數據表明，某些r/rAML患者經歷的不良事件包括輸液反應、CRS和1例免疫效應細胞相關的神經毒性(每個病例的≤分級均為2級)。最近對我們NKX101臨牀試驗中劑量擴展隊列中登記的更多患者的數據進行的審查表明，NKX101的安全性概況與2023年6月報告的數據一致。
儘管我們的NKX019和NKX101一期臨牀試驗迄今報告的中期數據表明，由於這些細胞類型之間的生物差異，基於NK細胞的治療可能比基於T細胞的治療耐受性更好，但不能保證患者不會經歷CRS、神經毒性、移植物抗宿主病(GvHD)或與我們的特定候選產品NKX019和NKX101相關的其他嚴重不良事件。例如，NKX101針對的是NKG2D配體，這還不是一種很好的表徵方式。NKG2D靶向多個配體，目前還沒有完全表徵配體表達的程度和影響。例如，存在着在已知或尚未得到充分認識的健康細胞羣體上表達配體的風險。因此，這些細胞也可能成為NKX101的靶點，並導致未知頻率和嚴重程度的不良事件以及潛在的療效下降。此類不良事件可能會導致我們臨牀計劃的延遲完成。
此外，在某些情況下，我們可能尋求治療的疾病可能比傳統上用細胞療法或其他免疫療法產品治療的晚期癌症更不嚴重。因此，我們相信FDA和其他監管機構可能會應用不同的獲益風險閾值，以便任何潛在的有害副作用都可能超過我們候選產品的益處，並要求我們停止臨牀試驗或拒絕批准我們的候選產品。我們認為，在自身免疫性患者人羣中，使用細胞治療的不良事件耐受性（例如在我們的NKX019臨牀試驗中的LN患者）將低於腫瘤學，因此，我們的自身免疫性項目可能比我們的腫瘤學項目或其他人的腫瘤學項目更高。
如果在我們的候選產品開發過程中出現不可接受的副作用，從而不再具有積極的獲益—風險特徵，我們，FDA，進行我們試驗的機構的IRB，或者DSMB可以暫停或終止我們的臨牀試驗，或者FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止臨牀試驗，或者拒絕批准我們的候選產品用於任何或所有目標，跡象。治療相關副作用也可能影響患者招募或入組患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。此外，治療醫務人員可能無法正確識別或管理這些副作用，並且在識別或管理我們候選產品潛在副作用方面的培訓不足可能導致患者受傷或死亡。
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如果我們不能有效地與開發類似或替代細胞免疫療法候選產品的學術機構和其他生物製藥公司競爭，我們的業務將受到實質性的不利影響*
細胞免疫治療新產品的開發和商業化競爭激烈。在我們目前正在開發的每個候選產品方面，我們都面臨着來自現有和未來競爭對手的競爭，我們還將面臨未來我們可能尋求開發或商業化的其他候選產品的競爭。例如，已獲得商業批准的自體細胞療法組織凝集素、阿西卡班自體胞漿、布舒卡烯自體胞漿和利索卡烯胞漿在血液學方面是我們的候選產品NKX019的直接競爭對手。大量在腫瘤學方面有能力和專業知識的細胞治療公司正在推進自身免疫性疾病的開發計劃。此外，包括生物製藥公司在內的其他競爭對手也有針對血液惡性腫瘤和/或自身免疫性疾病的臨牀階段或早期細胞治療產品，還有一些其他公司正在尋求通過訂約者來利用NK生物學，這些訂約者試圖將患者自己的NK細胞引導到腫瘤部位，或者正在研究其他類型的免疫細胞。其他生物製藥公司正在開發雙特異性和單克隆抗體，這也是NKX019在血液系統惡性腫瘤和自身免疫性疾病方面的直接競爭對手。許多學術機構也在這些領域進行臨牀前和臨牀研究，以及其他類型的白細胞，包括NKT細胞和伽馬-德爾塔T細胞。也有可能出現新的競爭對手，包括那些開發類似候選產品或替代細胞免疫療法候選產品的競爭對手，並獲得相當大的市場份額。這些競爭對手可能由於其更大的規模、資源或機構經驗而比我們具有優勢，或者可能開發出比我們更安全、更有效、更廣泛接受、更具成本效益或能夠提供更高患者生活質量的產品。更成熟的生物製藥公司也可能以更快的速度開發和商業化他們的候選產品，這可能會使我們的候選產品在完全開發或商業化之前過時或缺乏競爭力。如果我們不能有效地與現有和潛在的競爭對手競爭，我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景可能會受到重大不利影響。
我們已與CRISPR Therapeutics就某些候選產品達成研究合作，我們可能會與第三方進行額外合作，以開發或商業化其他候選產品。我們對這些候選產品的前景在很大程度上取決於這些合作的成功，我們可能無法意識到這些合作的好處。
我們可能會就我們認為將補充或擴大現有業務的候選產品形成戰略聯盟或建立合資企業或合作。我們經常參與並參與與一系列製藥和生物技術公司的合作討論，並可能在任何時候進入新的合作。如果我們達成合作、戰略聯盟或許可協議，我們不能保證合作將取得成功，也不能保證任何未來合作伙伴將投入足夠的資源用於此類產品的開發、監管批准和商業化工作，也不能保證此類聯盟將導致我們獲得合理的收入。
2021年5月，我們與CRISPR簽訂了研究合作協議(修訂後的CRISPR協議)，以建立研究計劃，目的是合作設計和推進最多兩種基因編輯的同種異體NK細胞療法和一種用於治療腫瘤學、自身免疫性疾病或傳染病的同種異體NK+T細胞療法，直到向監管機構提交申請，要求能夠啟動臨牀試驗。與CRISPR合作開發的第一個候選產品是NKX070，與CRISPR一起，我們可能會推出用於治療實體瘤和血癌的NKX070。與CRISPR合作開發的第二個候選產品是NK+T。2022年5月，我們修改了CRISPR協議，修改了材料轉讓和提名條款。2023年3月8日，CRISPR協議進一步修訂，允許Nkarta針對特定腫瘤抗原推進CRISPR許可的候選產品，並納入相關的開發和監管批准里程碑以及基於銷售的特許權使用費。此外，根據CRISPR協議，我們已經從CRISPR獲得了四個CRISPR-Cas9基因編輯靶點的許可證，並將從CRISPR獲得最多一個CRISPR-Cas9基因編輯靶點的許可證，該目標可以被改造成無限數量的其自己的NK細胞產品。CRISPR還可以選擇共同開發和共同商業化未來的汽車NK細胞計劃。
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如果CRISPR或任何潛在的未來合作伙伴未能按照我們預期的方式履行職責，或及時履行其職責，則與CRISPR或該潛在的未來合作伙伴合作的主題候選產品相關的研究、臨牀開發、監管批准和商業化工作可能會被推遲或終止。如果由於CRISPR重大違約或CRISPR破產，我們全部終止CRISPR協議，或終止與CRISPR合作的特定候選產品，則我們有權就CRISPR的許可進行談判，以自行繼續研究、開發和商業化終止的候選產品，費用由我們承擔。我們將需要為終止的候選產品支付CRISPR里程碑和版税，並且我們可能無法談判對我們有利的許可條款。此外，承擔進一步開發的唯一責任將大大增加我們的支出，可能意味着我們需要限制一個或多個項目的規模和範圍，尋求額外的資金和/或選擇完全停止一個或多個受影響的候選產品的工作。這可能導致從該等候選產品產生未來收益的潛力有限，而我們的業務可能受到重大不利影響。
每當我們與第三方進行合作時，我們可能面臨以下風險：
如果我們與合作者（包括CRISPR）之間發生衝突，我們的合作者可能會以不利於我們的方式行事，並可能限制我們實施策略的能力。CRISPR或未來的合作者可能會單獨或與其他人一起開發相關領域的產品，這些產品與這些合作的主題產品或潛在產品具有競爭力。競爭產品，無論是由合作者開發的，還是合作者擁有的權利，都可能導致對我們候選產品的支持被撤銷。我們的合作者可能會阻止我們與其競爭對手進行合作，未能及時獲得監管批准，過早終止與我們的協議，或未能投入足夠資源用於產品的開發和商業化。任何這些發展都可能損害我們的產品開發工作。
因此，我們可能無法實現新的或現有的 如果我們無法成功地將合作協議和戰略夥伴關係與我們現有的運營整合，這可能會延遲我們的時間表或以其他方式對我們的業務造成不利影響。我們也無法確定，在戰略交易或許可證之後，我們將實現證明該交易合理的收入或特定淨收入。
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我們可能會尋求監管部門的特殊指定，以加快監管審批，但可能無法成功獲得此類指定，即使收到，也可能不利於開發和監管審批過程。
在可能的情況下，我們計劃在高度未滿足需求的領域推行加速發展戰略。我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求FDA或類似的外國監管機構的加速批准途徑。根據《聯邦食品、藥品和化粧品法案》中的加速批准條款，以及FDA的實施條例，FDA可以加速批准用於治療嚴重或終身疾病的候選產品，當確定候選產品對替代終點或中間臨牀終點具有合理可能性的影響時，與現有療法相比，具有有意義的治療獲益的威脅性疾病預測臨牀效益。FDA認為臨牀獲益是在特定疾病的背景下具有臨牀意義的積極治療效果，例如不可逆的發病率或死亡率。在加速批准項目中，替代終點是一種標誌物，例如實驗室測量、放射學圖像、體徵或其他被認為可以預測臨牀獲益但本身不是臨牀獲益的指標。中間臨牀終點是指可以在對不可逆發病率或死亡率的影響之前測量的臨牀終點，合理可能預測對不可逆發病率或死亡率的影響或其他臨牀獲益。加速批准途徑可用於新藥優於現有療法的情況下，可能不是直接的治療優勢，而是從患者和公共衞生角度來看具有臨牀意義的改善。如果獲得批准，加速批准通常取決於申辦者同意以勤勉的方式進行額外的批准後確證性臨牀試驗，以驗證和描述藥物的臨牀獲益。如果這些批准後的臨牀試驗未能證實藥物的臨牀益處，FDA可能會撤回對該藥物的批准。
對於我們開發的某些候選產品，我們可能會通過使用其他快速批准計劃，例如監管機構的再生醫學高級療法（“RMAT”）指定、突破療法指定、快速通道指定或優先醫學（“PRIME”），尋求FDA或類似監管機構的批准。如果候選產品是一種再生醫學療法，預期用於治療、改善、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病，並且關於具有臨牀意義的終點的初步臨牀證據表明候選產品有可能解決此類疾病未滿足的醫療需求，則該候選產品可獲得FDA的RMAT認證。突破性療法被FDA定義為單獨或與一種或多種其他藥物聯合用於治療嚴重或危及生命的疾病或病症的藥物，並且初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀顯著終點（例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果）上顯示出比目前批准的治療方法有實質性改善。如果產品預期用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且臨牀前或臨牀數據證明有可能解決該疾病未滿足的醫療需求，則產品申辦者可以申請FDA的快速通道認證。PRIME是由歐洲藥品管理局（“EMA”）發起的一項自願性計劃，旨在通過加強與有前景藥物開發商的互動和早期對話，加強對針對未滿足醫療需求的藥物開發的支持，以優化開發計劃和加快評估，幫助這些藥物更早地到達患者手中。
尋求和獲得這些指定取決於我們的臨牀計劃的結果，我們不能保證我們是否以及何時可能擁有來自我們臨牀計劃的數據來支持獲得任何此類指定的申請。在提交BLA之前，我們可能會向FDA或類似的外國監管機構尋求反饋，並將以其他方式評估我們獲得加速批准的能力。不能保證在我們對反饋和其他因素進行評估後，我們將決定尋求加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准的BLA。同樣，不能保證在FDA、EMA或類似的外國監管機構隨後提供反饋後，我們將繼續尋求加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，即使我們最初決定這樣做。此外，如果我們決定提交快速監管指定(例如，快速通道指定或突破性治療指定)的申請，則不能保證此類提交或申請將被批准，或任何加速的開發、審查或批准將被及時批准，或根本不能保證。FDA和EMA在適用的情況下擁有廣泛的自由裁量權，決定是否授予任何這些指定，因此，即使我們認為某個特定的候選產品有資格獲得其中的一個或多個指定，我們也不能向您保證適用的監管機構會決定授予它。FDA、EMA或其他類似的外國監管機構也可以要求我們在考慮我們的申請或批准任何類型的藥物之前進行進一步的臨牀試驗。如果我們的候選產品未能獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，將導致該候選產品商業化的時間更長，可能會增加該候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。此外，即使我們確實收到了我們可能申請的指定，我們可能也不會經歷比適用的傳統FDA或EMA程序更快的開發過程、審查或批准。如果FDA或EMA認為我們的臨牀開發計劃的數據不再支持任何已批准的指定，它可能會撤銷任何批准的指定。
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此外，監管框架的變化可能會影響我們的臨牀開發計劃。例如，最近頒佈的FDORA引入了旨在擴大FDA監管加速批准產品的能力的改革。根據FDORA，FDA有權要求批准前進行批准後研究，並在批准後的指定時間內完成。FDORA還要求FDA詳細説明任何所需批准後研究的條件，並要求申辦者提交所需批准後研究的進展報告以及FDA要求的任何條件。FDORA使FDA能夠對未能盡職調查進行所需的批准後研究，包括未能滿足FDA規定的任何必要條件或未能及時提交報告的情況採取執法行動。此外，FDORA加強了FDA對確證性試驗的監督，並創建了一個正式程序，以快速撤回通過加速批准批准的產品，因為不符合批准後要求。2023年3月，FDA發佈了關於支持腫瘤治療藥物加速批准的臨牀試驗考慮因素的指南草案，並指出，儘管單組試驗通常用於支持加速批准，但隨機對照試驗是更穩健的療效和安全性評估的首選方法。目前尚不清楚這些提案、未來政策變化以及FDA法規的變化將如何影響我們的臨牀開發計劃。如果FDA要求我們修改臨牀試驗的設計，或要求額外的試驗以滿足批准數據要求的變化，我們的臨牀時間表和批准將被推遲，這可能會對我們的業務和運營產生不利影響。
我們可能會為候選產品尋求並獲得孤兒藥指定，但我們可能會失敗或無法維持與孤兒藥指定相關的利益，包括潛在的市場獨佔權。
包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將針對相對較低流行率人羣的藥物指定為孤兒藥。根據孤兒藥法案，FDA可以指定一種藥物為孤兒藥，如果它是一種旨在治療罕見疾病或病症的藥物，通常定義為美國每年患者人數少於20萬人，或患者人數超過200人，在美國，沒有合理預期開發藥物的成本將從美國的銷售中收回。在美國，孤兒藥的認定使一方獲得財政獎勵，如臨牀試驗費用、税收優惠和用户費用減免等機會。2021年12月16日，我們宣佈FDA授予NKX101治療AML的孤兒藥指定。
同樣，在歐洲，歐盟委員會在收到EMA孤兒藥產品委員會對孤兒藥指定申請的意見後，授予孤兒藥指定。孤兒藥指定旨在促進用於診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱疾病的藥物的開發，這些疾病影響歐洲每10，000人中不超過5人，並且尚未批准令人滿意的診斷、預防或治療方法（或該產品將對受影響者產生重大益處）。此外，指定用於診斷、預防或治療危及生命、嚴重衰弱或嚴重和慢性疾病的藥物，並且如果沒有獎勵措施，該藥物在歐洲的銷售不太可能足以證明為開發該藥物進行必要的投資。在歐洲，孤兒藥指定使一方享受許多激勵措施，例如專門針對指定孤兒藥的方案援助和科學建議，以及根據申辦者的狀態可能降低費用。
通常，如果具有孤兒藥名稱的藥物隨後獲得了其具有該名稱的適應症的首次上市批准，則該藥物有權享有一段上市獨佔期，這使得EMA或FDA在該時間段內批准同一藥物和適應症的另一個上市申請，但在有限情況下除外（"相同"）。適用期限在美國為7年，在歐洲為10年。如果一種藥物不再符合孤兒藥指定的標準，或者如果該藥物具有足夠的利潤，市場獨佔權不再合理，則歐洲獨佔期可以縮短至六年。
即使我們為我們的候選產品獲得了孤立藥物的排他性，這種排他性也可能無法有效地保護這些候選產品免受競爭，因為不同的療法可以被批准用於相同的疾病，相同的療法可以被批准用於不同的疾病，但在標籤外使用。即使在一種孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為，後一種藥物在臨牀上更優越，因為它被證明更安全、更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，那麼FDA隨後可以批准另一種藥物治療相同的疾病。此外，指定的孤兒藥物如果被批准用於比其獲得孤兒指定的適應症更廣泛的用途，則不得獲得孤兒藥物排他性。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物在美國的獨家營銷權。指定孤兒藥物既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。雖然我們可能尋求孤兒藥物指定為適用於我們的
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產品候選，我們可能永遠不會收到這樣的稱號。即使我們確實收到了這樣的稱號，也不能保證我們會享受到這些稱號的好處。
公眾輿論和對細胞免疫療法的審查可能會影響公眾對我們公司和候選產品的看法，或損害我們開展業務的能力。
我們的平臺利用了一種相對新穎的技術，涉及到對來自健康成人捐贈者的人NK細胞進行基因修飾，並將這些修飾後的細胞用於其他人，到目前為止，還沒有基於NK細胞的免疫療法被批准。此外，許多其他細胞療法正在開發中，包括來自誘導多能幹細胞(IPSCs)的NK細胞，這些療法的負面結果可能會影響人們對來自成年健康捐贈者的NK細胞療法的看法。公眾的認知可能會受到諸如基於NK細胞的免疫療法無效、不安全、不道德或不道德的主張的影響，因此，我們的方法可能無法獲得公眾或醫學界的接受。公眾對基於細胞的免疫療法的負面反應可能會導致政府對基於細胞的免疫療法產品(包括我們的任何候選產品)進行更嚴格的監管和更嚴格的標籤要求，並可能導致對我們可能開發的任何產品的需求減少。公眾的不良態度可能會對我們招募臨牀試驗的能力產生不利影響。更嚴格的政府法規或負面輿論可能會對我們的業務或財務狀況產生不利影響，並可能延遲或損害我們候選產品的開發和商業化，或對我們可能開發的任何產品的需求。
我們可能無法識別或發現其他候選產品，也可能無法利用可能帶來更大商業機會或更有可能獲得成功的計劃或候選產品。
我們的業務取決於我們識別、開發和商業化候選產品的能力。我們戰略的一個關鍵要素是基於我們的NK細胞工程平臺發現和開發其他候選產品。我們正在尋求通過內部研究項目做到這一點，並且還可能探索戰略合作以發現新候選產品。識別候選產品的研究計劃需要大量的技術、財務和人力資源，無論最終是否識別出任何候選產品。此外，不同的治療目標可能需要改變我們的NK製造平臺，這可能會減緩開發或使我們無法制造候選產品。我們的研究項目最初可能在識別潛在候選產品方面表現出希望，但由於多種原因未能產生用於臨牀開發的候選產品，包括以下原因：
由於我們的資源有限，我們必須選擇追求和資助特定類型的治療，或特定類型的癌症或自身免疫性疾病的治療的開發，我們可能放棄或推遲追求某些項目或候選產品的機會，或後來證明具有更大商業潛力的適應症。我們對候選產品的潛在市場的估計可能不準確，如果我們未能準確評估特定候選產品的商業潛力，我們可能會通過戰略合作、許可或其他安排放棄對該候選產品的寶貴權利，如果保留對該候選產品的獨家開發和商業化權利對我們更有利。或者，我們可以將內部資源分配給治療領域的候選產品，在該領域，達成合作協議將更有利。
如果發生這些事件中的任何一種，我們可能會被迫放棄或推遲針對特定候選產品的開發工作，或者無法開發出可能成功的候選產品。
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如果我們依賴進行臨牀試驗的第三方未能成功履行其合同義務、遵守監管要求或在預期期限內完成，我們可能無法獲得候選產品的上市批准或商業化。
我們沒有能力獨立進行臨牀試驗。我們依靠醫療機構、臨牀研究者、合同實驗室和其他第三方（如CRO）為候選產品提供建議、開展或以其他方式支持臨牀試驗，包括開展NKX019臨牀試驗，用於治療LN，這是我們之前沒有經驗的疾病領域。我們嚴重依賴這些各方執行候選產品的臨牀試驗，並僅控制其活動的某些方面。儘管如此，我們有責任確保我們的每項臨牀試驗均按照適用方案、法律和監管要求以及科學標準進行，我們對CRO和其他第三方的依賴不會免除我們的監管責任。對於在臨牀試驗過程中發生的任何違反法律法規的行為，我們可能會收到無標題信件、警告信或執法行動，其中可能包括民事處罰，最高可包括刑事起訴。
我們及我們所依賴的臨牀試驗的第三方均須遵守法規及要求，包括臨牀試驗質量管理規範（“GCP”），以進行、監測、記錄及報告臨牀試驗結果，以確保數據及結果在科學上可信及準確，試驗患者充分了解參與臨牀試驗的潛在風險，他們的權利得到保障。這些法規由FDA、歐盟成員國的主管當局以及類似的外國監管當局執行，適用於臨牀開發中的任何藥物。FDA通過定期檢查臨牀試驗申辦者、主要研究者和試驗中心來執行GCP要求。如果我們或這些第三方未能遵守適用的GCP，我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被視為不可靠，FDA或類似的外國監管機構可能要求我們在批准上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，FDA在檢查後將確定我們未來的任何臨牀試驗不會偏離GCP。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP法規生產的候選產品進行。我們未能或這些第三方未能遵守這些法規可能要求我們重複臨牀試驗，這將延遲上市審批過程，並可能使我們面臨強制執行行動。例如，政府為應對COVID—19疫情而採取的措施對我們的CRO產生重大影響，而為應對未來流行病、流行病或傳染病爆發而採取的類似措施可能導致進一步中斷，從而影響我們啟動和完成臨牀前研究和臨牀試驗的能力。我們還需要在特定時間範圍內註冊某些正在進行的臨牀試驗，並在政府贊助的數據庫www.example.com上提供某些信息，包括與試驗方案相關的信息。不這樣做可能導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。
雖然我們通常為候選產品設計臨牀試驗，但我們依賴第三方進行臨牀試驗。因此，我們臨牀開發的許多重要方面，包括其實施和時間安排，都不在我們的直接控制範圍之內。我們依賴第三方進行當前和未來的臨牀試驗，也導致我們對通過臨牀試驗開發的數據管理的直接控制比我們完全依賴自己的員工的情況更少。與外部各方溝通也可能具有挑戰性，可能導致錯誤以及協調活動的困難。外部締約方可以：
如果第三方未能以令人滿意的方式執行我們的臨牀試驗，違反了他們對我們的義務或未能遵守監管要求，我們將無法依賴這些第三方收集的臨牀數據，並可能被要求重複、延長持續時間或擴大我們進行的任何臨牀試驗的規模，這可能會大大推遲商業化並需要顯著增加支出。
如果我們與該等第三方的任何關係終止，我們可能無法與其他第三方達成商業合理條款，或根本無法達成協議。如果第三方未能成功履行其合同職責或義務，或在預期期限內完成，如果需要更換，或者由於未能遵守我們的臨牀方案、監管要求或其他原因導致其獲得的臨牀數據的質量或準確性受到影響，則該第三方與之相關的任何臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止。我們可能無法獲得候選產品的市場批准或成功地將其商業化。因此，我們認為，我們的財務業績和我們在主題適應症中候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能增加，我們的創收能力可能被推遲。
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在某些情況下，我們的候選產品可能會在某些臨牀研究者進行的臨牀試驗中進行評估。 我們的合作者我們可能對這些研究者申辦的試驗的設計和管理有有限的控制權或沒有控制權，並且對進行這些試驗所需的任何IND或外國等同物的提交或批准沒有控制權。 根據此類第三方的行動，申辦者申辦的試驗可能會危及所生成的臨牀數據的有效性，識別出與我們候選產品有關的重大問題，這些問題可能會影響我們的發現或臨牀試驗，並對我們從FDA或其他適用監管機構獲得上市批准的能力產生不利影響。如果任何這些申辦者申辦的試驗的結果與我們當前或未來公司申辦的試驗的結果不一致或不同，或引起對我們候選產品的擔憂，FDA或外國監管機構可能會質疑我們公司申辦的試驗的結果，或對這些結果進行比其他情況更嚴格的審查。在這種情況下，FDA或此類外國監管機構可能會要求我們獲取並提交額外的臨牀數據，這可能會延遲我們候選產品的臨牀開發或上市批准。此外，雖然研究者申辦的試驗可能有助於告知我們自己的臨牀開發工作，但不能保證我們將能夠使用這些試驗的數據來構成我們候選產品的監管批准的基礎。
我們的業務以及我們的研究合作伙伴和與我們開展業務的其他第三方的業務或運營已經並且在未來可能受到我們或我們依賴的第三方開展業務的地區流行病、流行病和傳染病爆發的影響的不利影響。*
COVID—19疫情及為減輕疫情影響而採取的措施擾亂了全球範圍內的經濟活動及業務營運，包括我們主要業務所在的舊金山灣區。一場或多場流行病、流行病或傳染病爆發（包括未來COVID—19變種、呼吸道合胞病毒（“RSV”）或流感的爆發）的出現可能導致類似的破壞。
我們的營運，以及我們部分合約研究組織（“CRO”）、合約開發及生產組織（“CDMO”）及臨牀試驗中心的營運，均受到COVID—19疫情的影響，未來可能會受到未來大流行病、流行病或傳染病爆發的類似影響。例如，由於COVID—19疫情，我們在完成cGMP生產設施建設方面遇到了若干延誤、我們和我們的CDMO用於研究和cGMP生產的若干材料的全球供應短缺、員工流失/流失、CRO的延誤和╱或中斷，以及設立若干臨牀研究中心和參加我們的臨牀試驗的延誤。
未來大流行病、流行病或傳染病爆發的出現可能會影響我們在行業中所受的監管機構，進而可能阻礙或延遲我們的臨牀開發工作。例如，COVID—19大流行導致FDA工作量大幅增加，以及需要重新調整審查項目的優先次序，未來的大流行、流行或傳染病爆發可能會再次出現這種情況。
我們無法預測另一場大流行病、流行病或傳染病爆發的出現對我們、我們的研究夥伴（包括CRISPR）以及與我們開展業務的其他第三方的潛在未來影響。我們可能會遇到大流行病、流行病或傳染病爆發導致的中斷，這可能會嚴重影響我們的業務、臨牀前研究和臨牀試驗，包括：
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由於大流行病、流行病或傳染病爆發或政府法規對上述情況的迴應，任何延誤或影響的程度將取決於高度不確定且無法自信預測的未來發展，但這些延誤可能對我們的業務、財務狀況和/或經營業績產生重大影響。
如果我們無法在商業上合理的條件下或根本無法建立製藥或生物技術合作，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。
我們的候選產品和開發計劃的進展以及我們當前和未來候選產品的潛在商業化將需要大量額外現金來支付開支。對於我們的一些項目，我們可能會尋求與製藥和生物技術公司合作，開發和商業化這類候選產品，例如我們與CRISPR的合作。任何這些關係，包括我們與CRISPR的關係，都可能要求我們承擔非經常性和其他費用，增加我們的近期和長期支出，發行稀釋我們現有股東的證券，放棄對我們候選產品的寶貴權利，或擾亂我們的管理和業務。
我們在尋求合適的戰略夥伴方面面臨巨大競爭，談判過程耗時複雜。我們是否就新的合作達成最終協議，除其他外，將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作者對若干因素的評估。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、我們臨牀試驗的進展、FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性、申報產品候選的潛在市場、製造和交付此類候選產品給患者的成本和複雜性、競爭產品的潛力、我們對技術的所有權存在不確定性，如果對這種所有權提出挑戰，則不考慮挑戰的優點以及行業和市場的總體情況。合作者還可以考慮替代產品候選或技術，用於類似適應症，可能可供合作，以及此類合作是否比我們為候選產品的合作更具吸引力。此外，我們在為未來候選產品建立戰略合作伙伴關係或其他替代安排的努力中可能無法成功，因為它們可能被認為處於合作努力的開發階段，或者第三方可能不認為它們具有證明安全性和有效性的必要潛力。與我們開發的任何候選產品相關的新合作或戰略合作協議的任何延遲都可能延遲我們候選產品的開發和商業化，這將損害我們的業務前景、財務狀況和經營業績。
我們可能需要擴大組織規模，在管理增長方面可能會遇到困難。*
截至2024年3月31日，我們擁有150名全職員工。2023年10月，我們宣佈裁員18人，並對未來的員工增長設定了上限。作為這些措施的一部分，我們還在我們的職能之間重新分配了現有的員工人數。然而，在未來，我們的運營可能需要我們擴展我們的管理、運營、臨牀、質量、人力資源、法律、製造、供應鏈、財務、商業和/或其他資源，以便管理我們的臨牀試驗，繼續我們的開發活動，並最終將我們的候選產品商業化。我們現有的管理和人員、系統和設施可能不足以支持未來的增長。此外，支持這一未來增長所需的合格人才的競爭非常激烈，我們可能很難吸引和留住高素質的人才，而且由於裁員可能會對潛在員工對我們公司和文化的看法產生任何影響。我們需要有效地執行我們的增長戰略，這要求我們：
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倘我們未能吸引熟練僱員或有效管理未來增長，則會削弱我們執行業務策略的能力，而我們的業務、財務狀況、經營業績及增長前景將受到重大不利影響。
如果我們未能吸引和留住高級管理人員、臨牀人員和關鍵科學人員，我們可能無法成功開發候選產品、進行臨牀試驗和將候選產品商業化。
我們的成功部分取決於我們持續吸引、留住和激勵高素質的管理、臨牀和科研人員的能力。我們高度依賴高級管理層，尤其是首席執行官，以及高級管理團隊的其他成員。這些人員的服務損失可能會延遲或阻止我們產品線的成功開發、我們計劃中的臨牀試驗的啟動或完成或我們未來候選產品的商業化。我們與高級管理團隊並無僱傭協議。
由於擁有我們行業所需技能和經驗的個人數量有限，生物技術和製藥領域的合格人才的競爭非常激烈。於2023年10月，我們宣佈實施若干成本控制措施，並削減約10%。這種裁員，以及我們未來可能需要實施的任何其他措施，可能會對公司文化和員工士氣產生不利影響，這可能會損害我們留住員工的能力。如果我們擴大我們的臨牀開發和生產活動，或者如果我們啟動商業活動，我們將需要僱用額外的人員。我們可能無法以可接受的條件吸引和留住優秀的人才，或根本無法吸引和留住優秀的人才。倘我們無法聘用及挽留經營業務所需的合資格人員，我們的業務、財務狀況、經營業績及增長前景將受到重大不利影響。此外，如果我們從競爭對手那裏招聘人員，我們可能會受到指控，即他們被不當地招攬，或他們泄露了專有或其他機密信息，或他們的前僱主擁有他們的研究成果。
針對我們的產品責任訴訟可能會導致我們承擔重大責任，並可能限制我們可能開發的任何候選產品的商業化。
我們面臨着與在臨牀試驗中測試我們的候選產品有關的固有的產品責任風險，如果我們將我們可能開發的任何候選產品商業化，可能面臨更大的風險。如果我們不能成功地為自己辯護，反對任何此類候選產品造成傷害的指控，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果，賠償責任可能導致：
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任何該等結果均可能對我們的業務、財務狀況、經營業績及增長前景造成重大不利影響。
社交媒體平臺的使用越來越多，帶來了新的風險和挑戰。
社交媒體越來越多地被用於溝通我們的臨牀開發項目和我們正在開發的候選產品所要治療的疾病。我們打算利用適當的社交媒體來溝通我們的開發項目。生物製藥行業的社交媒體實踐不斷髮展，與此類使用相關的法規並不總是明確的。這種演變帶來了不確定性和不遵守適用於我們業務的法規的風險。例如，患者可以使用社交媒體渠道報告臨牀試驗期間的所謂不良事件。當發生此類披露時，我們可能無法監測並遵守適用的不良事件報告義務，或者我們可能無法在社交媒體產生的政治和市場壓力下捍衞我們的業務或公眾的合法利益，因為我們可能會對我們的研究產品的言論受到限制。此外，我們還可能在任何社交網站上不適當地披露敏感信息或負面或不準確的帖子或評論，或我們的任何員工在社交網站上發佈的帖子可能被視為不適當的促銷。如果發生上述任何事件或我們未能遵守適用法規，我們可能會承擔責任、面臨監管行動或對我們的業務造成其他損害。
我們的保單可能不足，可能無法涵蓋我們所有潛在負債，並可能使我們面臨無法收回的風險。
我們不為我們的業務可能遇到的所有類別的風險投保。雖然我們維持產品責任保險，也涵蓋我們的臨牀試驗，但此類保險可能不足以涵蓋我們可能產生的所有責任，我們可能需要增加產品責任保險的覆蓋範圍。我們預計，每次我們開始臨牀試驗時，以及如果我們成功將任何候選產品商業化，我們都需要增加我們的保險覆蓋範圍。保險供應、承保條款和定價繼續隨市場情況而異。我們努力為我們識別的可保風險獲得適當的保險範圍。然而，我們可能無法正確預測或量化可保風險，我們可能無法獲得適當的保險範圍，保險公司可能無法響應我們打算承保可能發生的可保事件。任何重大未投保責任可能要求我們支付大量金額，這將對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長造成重大不利影響。
此外，雖然我們依賴於某些關鍵人員，但我們並沒有為任何該等個人購買任何關鍵人員人壽保險。因此，倘我們的任何首席執行官或其他行政人員去世或致殘，我們將不會獲得任何補償以協助有關人士的缺席。失去該等人士可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績及增長前景造成重大不利影響。
我們的業務涉及使用危險材料，我們和我們的第三方製造商和供應商必須遵守環境法律和法規，這可能是昂貴的，並限制了我們的業務方式。
我們的研發和製造活動以及我們的第三方製造商和供應商的活動涉及我們擁有的危險材料的受控儲存、使用和處置。我們及我們的製造商及供應商均須遵守有關使用、製造、儲存、處理及處置這些有害物料的法律及法規。在某些情況下，這些有害材料及因使用而產生的各種廢物儲存在我們製造商的設施內，等待使用及處置。
我們無法消除污染風險，污染風險可能導致我們的研發工作和業務運營（包括藥物供應和庫存）中斷，以及環境破壞，導致成本高昂的清理費用，並根據有關使用、儲存、處理和處置這些材料和特定廢物的適用法律法規承擔責任。雖然我們認為，我們的第三方製造商和供應商用於處理和處置這些材料的安全程序通常符合這些法律和法規規定的標準，但我們不能保證情況確實如此，也不能消除這些材料意外污染或傷害的風險。在這種情況下，我們可能會對由此產生的任何損害負責，此類責任可能超出我們的資源範圍，州或聯邦或其他適用當局可能會限制我們使用某些材料和/或中斷我們的業務運營。此外，環境法律和條例很複雜，經常變化，而且往往隨着時間的推移而變得更加嚴格。我們無法預測這些變化的影響，也無法確定我們未來的合規性。我們目前沒有生物或危險廢物保險。因此，該等有害材料的任何污染均可能對我們的業務、財務狀況、經營業績及增長前景造成重大不利影響。
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我們的業務可能因未能解決新出現的環境、社會和公司治理問題而受到負面影響。
投資者、僱員、業務夥伴及其他持份者日益關注環境、社會及企業管治（“ESG”）事宜。有關環境、社會及管治事宜的期望正迅速演變，雖然我們已就環境、社會及管治事宜作出內部努力，併為日後任何增加所需披露作出準備，但我們可能被視為未能充分處理該等事宜，這可能對我們的聲譽及業務造成負面影響。此外，我們目前不報告我們的環境排放，我們缺乏報告可能導致某些投資者拒絕投資我們的普通股。由於已採納或將來可能採納的監管變動，我們亦可能須於未來數年增加對環境、社會及管治相關事宜的披露。例如，SEC最近採納了一些強制性的ESG報告要求，旨在加強和標準化氣候相關披露，加利福尼亞州也頒佈了自己的氣候披露要求。遵守這些披露要求可能要求我們大幅增加我們的合規和報告成本，也可能導致可能對投資者看法產生負面影響的披露。
與製造業相關的風險
我們的製造工藝新穎且複雜，我們可能會在生產中遇到困難或內部製造困難，這將推遲或阻止我們為臨牀試驗或患者提供充足供應的候選產品（如果獲得批准）的能力。*
我們的候選產品是轉基因人類細胞，生產此類候選產品以及轉基因K562細胞和病毒載體的過程非常複雜，受到高度監管，並面臨許多風險。生產我們的候選產品包括從供體處收穫白細胞、分離NK細胞、激活和擴增NK細胞、基因組編輯NK細胞（對於某些具有此類編輯的候選產品）、引入含有編碼我們希望表達的蛋白質的基因的γ—逆轉錄病毒、冷凍保存、儲存和最終運輸。由於這些複雜性，製造我們的候選細胞產品、我們專有的工程K562刺激細胞（“NKSTIM”）和病毒載體的成本通常高於傳統的小分子化合物或生物製品，並且製造工藝目前不太可靠且更難以複製。
我們的生產過程將容易受到產品損失或失敗，或可能對患者預後產生負面影響的產品變化的影響，原因是與從捐贈者收集初始材料、將此類材料運送到製造地點、將最終產品運送到臨牀試驗接受者、準備產品進行管理、製造問題或不同的產品特性等相關的物流問題，這些問題包括供體起始原料的差異、試劑批次之間的差異、製造過程中的中斷、污染、設備或試劑故障、設備安裝或操作不當、供應商或運營商的錯誤、細胞生長的不一致以及產品特性的多變性。
即使與正常製造流程的微小偏差也可能導致產量下降、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們的候選產品中或在製造產品或其他材料的任何製造設施中發現微生物、病毒或其他污染，則此類製造設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。製造過程中的任何故障都可能導致一批產品無法使用，可能影響供應並延遲我們臨牀試驗的進度，可能影響監管部門對候選產品的批准，可能導致我們招致罰款或處罰，或者可能損害我們和我們候選產品的聲譽。
我們生產的候選產品可能因各種原因而不符合要求的質量標準，包括起始物料的變異性、與正常生產工藝的偏差或特定工藝步驟的優化不足。不符合質量標準可能導致供應短缺，或延遲獲得額外監管機構、研究中心和患者批准以繼續在臨牀試驗中給患者給藥。如果無法獲得所需的額外批准，則可能會出現額外延遲，因為需要重新開始生產，可能會延遲入組，和/或患者可能無法繼續參加研究。 NKX019或我們其他候選產品的臨牀開發或商業化方面的任何延誤都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景造成重大不利影響。
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我們可能會在開發過程中的不同階段，甚至在商業化後，出於各種原因，例如控制成本、實現規模化、縮短加工時間、提高製造成功率或其他原因，對製造工藝進行更改。我們正在努力擴大和改善整個平臺的製造流程。我們生產工藝的變更可能導致無法實現預期目標，任何這些變更都可能導致我們的候選產品性能不同，並影響我們正在進行的臨牀試驗的結果，或產品上市後的性能。我們之前向FDA提交了用於治療AML的NKX101 I期臨牀試驗的生產工藝變更修正案，作為整個平臺持續擴大和優化生產的一部分。2023年10月，我們宣佈，在NKX101臨牀試驗的劑量擴展隊列中，氟達拉濱和阿糖胞苷（“流感/阿糖胞苷”）用作LD，我們已開始向患者使用經修訂的生產工藝生產的NKX101產品。然而，隨後對隊列臨牀緩解數據進行的中期審查表明，隊列中總共20例患者的總緩解率顯著低於隊列中前6例患者的觀察到和先前報告的水平。我們已關閉臨牀試驗的入組，並降低了NKX101項目的優先級。
在臨牀開發過程中對我們的流程進行的變更也可能要求我們顯示在早期臨牀階段或試驗早期部分使用的候選產品與在後期臨牀階段或試驗後期部分使用的候選產品的可比性。很難建立細胞治療產品的可比性，這可能使擴大規模期間驗證工藝變更的工作複雜化。在商業化之前或之後對我們的生產工藝進行的其他變更可能要求我們證明所得產品與使用早期工藝的臨牀試驗中使用的候選產品的可比性。此類展示可能要求我們在獲得採用此類改良工藝生產的候選產品上市批准之前，收集任何改良工藝中的額外非臨牀或臨牀數據。如果這些數據最終與早期試驗或同一試驗早期的結果在安全性或有效性方面沒有可比性，或者如果監管機構不同意已經確立了可比性，我們可能需要對我們的工藝進行進一步變更和/或進行額外的臨牀試驗，其中任何一種都可能顯著延遲相關候選產品的臨牀開發或商業化，這將對我們的業務、財務狀況、經營業績及增長前景造成重大不利影響。
我們在自己的內部製造設施中進行生產，為我們的NKX019第一階段臨牀試驗提供藥物產品。我們在過去和將來可能會再次遇到候選產品內部生產的問題或延誤。我們相信，我們目前的臨牀cGMP製造設施和我們新的商業規模製造設施一旦獲得資格，將滿足我們預期的非關鍵臨牀試驗需求，但如果所需的劑量和週期數增加，我們當前的製造工藝可能無法支持試驗登記，這可能會導致延遲，直到我們擴大生產。儘管我們擁有用於臨牀試驗的某些候選產品的內部cGMP生產設施，但我們尚未運營用於商業規模生產我們的候選產品的cGMP設施。儘管我們建立了一個商業規模的製造設施，但要在我們自己的設施中維護我們的商業規模的設施和製造候選產品將需要增加員工和大量的內部資源。我們的製造設施將受到監管要求的遵守，而我們可能很難達到這些要求。由於招聘困難或其他問題，我們可能會在為內部製造設施配備適當人員方面遇到問題。例如，潛在的未來大流行、流行病或傳染病爆發或政府為應對上述情況而施加的限制等因素，可能會影響我們為候選產品的生產配備適當人員的能力。我們還可能在培訓員工方面遇到問題，我們必須有效地管理和控制生產我們的候選產品所需的複雜製造過程，並遵守所有必要的法規。我們可能還會發現，很難妥善管理對製造過程至關重要的供應鏈問題。如果我們不能建立、維護我們的製造設施，管理和控制製造過程，並遵守法規，我們候選產品的臨牀開發或商業化可能會顯著延遲，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
我們依賴第三方生產某些材料用於生產我們的候選產品，或可能依賴第三方生產我們的某些候選產品，這增加了我們將無法獲得足夠數量的此類材料或候選產品的風險，或以可接受的成本獲得此類數量，這可能會延遲、阻礙或損害我們的開發或商業化努力。
雖然我們已經建立了商業規模的生產設施，但我們尚未運營自己的cGMP設施，用於生產我們正在開發或評估的候選產品的商業供應品，或關鍵臨牀試驗的候選產品供應品。我們在藥物生產方面的經驗有限，目前缺乏資源和能力以商業規模生產我們的任何候選產品。如果我們無法成功維護和配備自己的商業規模cGMP設施，我們將需要依賴第三方進行我們候選產品的商業規模生產。
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此外，雖然我們目前在自己的cGMP工廠生產臨牀供應品，但我們目前外包生產候選產品所需的某些關鍵材料，包括NKSTIM和病毒載體。儘管我們已建立自己的內部cGMP設施以臨牀供應某些候選產品，且即使我們成功建立自己的cGMP生產設施以商業規模生產我們的候選產品，我們仍將繼續外包生產我們的候選產品所需的某些物料。如果我們無法將這些材料的生產外包出去，或者我們現有的第三方製造商延遲交付或未能提供生產我們候選產品所需的某些材料，那麼我們的臨牀或商業供應品的生產可能會受到影響。我們與其他公司競爭使用第三方cGMP設施，無法確保持續使用。
為了對候選產品進行臨牀試驗，我們需要大量生產這些產品。我們的第三方製造商可能無法及時或具有成本效益的方式提高我們任何候選產品或其他必要材料的生產能力。此外，在擴大規模活動期間和任何其他時間都可能出現質量問題。如果這些第三方製造商無法或未能以足夠的質量和數量擴大我們候選產品或其他必要材料的生產，則該候選產品的開發、測試和臨牀試驗可能會被延遲或不可行，該候選產品的監管批准或商業上市可能會被延遲或無法獲得，這可能會嚴重損害我們的業務。
我們目前沒有與第三方製造商達成任何長期商業供應協議。我們可能無法與第三方製造商就任何候選產品或生產我們開發的候選產品所需的任何材料的商業供應達成協議，或可能無法在可接受的條款下這樣做。即使我們與第三方製造商建立並維持協議，依賴第三方製造商提供臨牀或商業供應也會帶來風險，包括：
第三方製造商可能無法遵守cGMP要求或美國以外的類似監管要求。我們的第三方製造商未能遵守適用要求，可能導致我們受到制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或產品、運營限制和╱或刑事起訴，其中任何措施都可能對我們候選產品的供應造成重大不利影響。
如果我們聘請為我們的臨牀前測試和臨牀試驗提供任何材料或生產任何候選產品的第三方因任何原因而停止繼續提供該等材料或生產任何候選產品，包括由於大流行病、流行病或傳染病爆發（例如未來COVID—19變種爆發）的影響，以及政府和私營企業為遏制該等健康事件而採取的行動，我們可能會在推進這些測試和試驗時遇到延誤，而我們可能會發現替代供應商或製造商的資格，並且我們可能無法以對我們有利的條件獲得替代供應品。此外，如果我們無法獲得足夠的候選產品或用於生產該等產品的物質供應，我們將更難開發候選產品和有效競爭。例如，在我們的部分合約生產基地，我們過去曾因COVID—19相關限制（包括臨時停工）及COVID—19個案影響員工而出現延誤。
我們目前及預期依賴他人生產候選產品及╱或生產候選產品所需的材料，可能會對我們的利潤率及我們開發候選產品及將任何獲得市場批准的產品商業化的能力造成不利影響。
我們在製造過程中的某些步驟依賴唯一的供應商。
我們的NKX019和NKX101生產工藝取決於Miltenyi CliniMACS ® Plus系統和相關試劑的使用，所有這些都僅由Miltenyi作為唯一供應商提供。此外，其中一些試劑在採購時通常在大約4至6個月後過期。這種短的有效期意味着，為未來需要而大量儲存試劑並不是緩解因供應鏈中斷而導致短缺風險的有效戰略。
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此外，雖然我們生產過程中使用的許多試劑和消耗品可從不止一家商業供應商處獲得，但我們尚未確認在生產過程中使用所有該等試劑和消耗品的適用性。即使我們能夠用替代品替代任何原材料或消耗品，這些替代品可能成本更高，導致產量更低或不適合我們的用途。此外，我們使用的一些原材料是複雜的材料，可能更難替代。因此，供應中斷可能導致延遲和額外的監管申報，並由於我們能夠採購的替代試劑或消耗品不適合而使我們無法生產候選產品。替換部分或全部這些試劑和材料可能需要對我們的生產工藝進行重大變更，這可能需要我們建立產品可比性。如果我們在工藝變更後無法顯示可比性，則需要進一步變更我們的生產工藝和/或臨牀試驗。例如，如果沒有充分的可比性，我們可能需要重複一項或多項臨牀試驗。
該等儀器及試劑供應的任何中斷亦可能導致臨牀試驗延遲，對我們的業務、財務狀況、經營業績及增長前景造成重大不利影響。
延遲我們製造設施的調試和獲得監管部門的批准可能會推遲我們的開發計劃，從而限制我們開發候選產品和創造收入的能力。*
我們相信，內部cGMP製造對於促進臨牀產品供應、降低製造中斷的風險和實現更具成本效益的製造是重要的。我們在加利福尼亞州舊金山南部有一家cGMP工廠，使我們能夠提供我們早期臨牀試驗所需的候選產品。我們還建造了一個工廠，並正在努力使其完全符合條件，用於我們候選產品的商業規模生產。此類設施的設計、建造、資格鑑定、監管審批和維護需要大量的資本和技術專長，任何延誤都將限制我們的開發活動和增長機會。
此外，我們的生產設施將接受FDA和其他類似監管機構的持續定期檢查，以確保符合cGMP。我們未能遵守並記錄我們對這些法規或其他法規要求的遵守，可能會導致臨牀候選產品供應的重大延遲，或者可能導致臨牀研究的終止或擱置。不遵守適用的法規也可能導致對我們施加制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、要求暫停或擱置我們的一項或多項臨牀試驗、監管機構未能批准我們的候選藥物上市、延遲、暫停或撤回批准、吊銷執照、沒收或召回候選藥物、經營限制和刑事起訴，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
我們還可能遇到以下問題：
我們的候選產品如果獲得相關監管機構的批准，可能需要大量的商業供應來滿足市場需求。在這些情況下，我們可能需要在最初的生產水平上增加或“放大”生產過程中的一個重要因素。如果我們未能在內部或與第三方發展足夠的製造能力和經驗，延遲生產，或未能以經濟或合理的規模或數量，或根據cGMP生產我們的候選產品，或者如果這種擴大的成本在經濟上不可行，我們的任何批准的產品的開發計劃和商業化都將受到重大不利影響，我們可能無法生產足夠數量的產品來滿足未來的需求，我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景可能會受到重大不利影響。
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我們候選產品的最佳供體和生產參數尚未明確確定，這可能會阻礙我們優化候選產品或解決可能出現的任何安全性或有效性問題的能力。
如果我們的任何臨牀試驗顯示我們的任何候選產品的安全性或有效性存在問題，可能需要修改捐贈者選擇標準或製造工藝來解決這些問題。或者，我們可以選擇修改製造工藝，以努力提高工藝的效率或候選產品的功效。然而，儘管確定最佳供體和製造參數的研究仍在進行中，但目前我們還沒有完全表徵或確定供體特徵和製造工藝參數如何影響我們的工程NK細胞產品候選的體外和動物療效研究的最佳細胞殺傷能力，或者這種效力差異如何轉化為在人類臨牀試驗中可以看到的療效，包括實現有意義的臨牀反應的患者的比例，以及任何此類臨牀反應的持續時間。因此，我們根據這些參數改進我們的製造流程或產品效力、安全性或有效性的能力是有限的，可能需要大量的試驗和錯誤，這可能會導致我們產生巨大的成本，或者可能導致我們候選產品的臨牀開發和最終商業化的顯著延遲。我們將繼續努力，更好地為我們的候選產品確定最佳的施主和製造參數。我們正在努力擴大和優化我們整個平臺的製造流程。如果我們不能為我們當前、計劃或未來的臨牀試驗生產足夠的候選產品，可能會推遲臨牀開發和潛在的最終商業化，因此我們可能會受到實質性的損害。
我們依賴第三方來存儲我們的汽車NK細胞、病毒載體、NKSTIM的主細胞庫和工作細胞庫，任何損壞或損失都將導致更換延遲，我們的業務可能會受到影響。
NKSTIM的CAR NK細胞、病毒載體以及主細胞庫和工作細胞庫存儲在第三方生物倉庫的冷凍箱中，也將存儲在我們生產設施的冷凍箱中。如果這些材料在這些設施中被損壞，包括這些冰櫃或我們的備用電源系統的丟失或故障，以及火災、斷電或其他自然災害造成的損壞，我們將需要建立NKSTIM的替代CAR NK細胞、病毒載體和主細胞庫和工作細胞庫，這將影響臨牀供應，並延誤我們患者的治療。如果我們無法建立替代材料，我們可能會產生大量額外費用，並對延遲治療的患者承擔責任，我們的業務可能會受到影響。
我們還沒有開發出一種經過驗證的方法來冷凍和解凍商業規模的汽車NK細胞，我們認為這將是儲存和分發我們的汽車NK細胞候選產品所必需的。
我們還沒有證明，可以少量冷凍和解凍的汽車NK細胞也可以在商業規模的數量中進行冷凍和解凍，而不會造成損害，以經濟高效的方式，並且不會隨着時間的推移而降解。我們可能不僅在開發大規模使用的冷凍和解凍方法方面遇到困難，而且在獲得在治療中使用這種方法所需的監管批准方面也可能遇到困難。如果我們無法出於運輸目的凍結汽車NK細胞，我們促進候選產品的採用和標準化以及通過集中我們的生產設施實現規模經濟的能力將受到限制。即使我們能夠成功地大量冷凍和解凍汽車NK細胞，我們仍然需要發展一個具有成本效益和可靠的配送和物流網絡，這可能是我們無法實現的。由於這些和其他原因，我們可能無法大規模或以成本效益的方式將CAR NK細胞商業化。如果發現這樣的候選產品不穩定，我們將被要求進行更頻繁的生產運行，這可能會導致我們產生大量額外費用。
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與我們的知識產權有關的風險
如果我們與新加坡國立大學和聖裘德兒童研究醫院的許可協議。如果終止，我們可能會失去對NK細胞工程平臺關鍵組件的權利。
2016年8月，我們與新加坡國立大學和聖裘德兒童研究醫院公司(“許可方”)簽訂了許可協議。根據這一許可，許可方向我們授予了與治療領域中NK細胞技術相關的特定專利和專利申請的全球獨家、承擔版税、可再許可的許可。我們依賴本許可證向我們提供的某些權利和專有技術來生產和開發我們的某些候選產品，如NKX019、NKX101和NKX070。我們向許可人支付個位數的版税、專利費、許可證維護費和里程碑付款。許可協議的期限延長至許可人許可給我們的最後一項專利權到期，目前預計將在2039年左右到期。許可人可以在發生某些事件時終止許可協議，例如我們的重大違約未被糾正、我們的業務終止或我們的破產、清算或接管。如果許可方終止或縮小許可協議，我們可能會失去對我們的候選產品(包括NKX019、NKX101和NKX070)的開發或生產可能是重要的或必要的知識產權的使用，這可能會阻礙或阻止我們成功地將這些候選產品商業化，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
此外，我們與許可方簽訂的許可協議是針對特定領域的，並已在治療領域授予我們。本許可協議允許許可人行使許可權，並允許非營利學術第三方出於某些學術目的行使許可權。此外，我們授權某些專利和專利申請的許可人的專利系列之一包含許可人已授權給至少一個第三方的其他某些專利和專利申請。雖然授權予至少一個第三方的專利及專利申請不應與我們的授權專利及專利申請重疊，但存在可能發生意外重疊的風險，因此，可能需要動用資源以解決任何該等重疊，並防止其他獲授權人在我們的授權專利權下執業。 如果發生上述任何情況，可能會延遲我們候選產品的開發和商業化，進而可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景造成重大不利影響。
如果我們獲得的任何專利保護不夠有力，我們的競爭對手可以開發和商業化與我們相似或相同的產品和技術。
細胞治療市場競爭激烈，技術變化迅速。我們的成功在很大程度上取決於我們在這些領域使用的技術和產品的開發和保護方面保持競爭地位的能力，以及在美國和其他國家就我們的候選產品和技術獲得和保持專利保護的能力。我們已經尋求並打算尋求通過在美國和國外提交與我們的候選產品和技術相關的專利申請來保護我們的專利地位，這些對我們的業務至關重要。如果我們無法保護我們的知識產權，我們的競爭地位可能受到重大不利影響，因為第三方可能能夠製造、使用或銷售與我們大致相同的產品和技術，而不會產生我們已產生的鉅額開發和許可成本。這反過來又會對我們在市場上的競爭能力造成重大不利影響。
生物技術和製藥公司的專利地位一般是不確定的，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們專利權的發放、範圍、有效性、可轉讓性、期限和商業價值都是高度不確定的。我們的未決和未來的專利申請可能不會導致授予保護我們的技術或候選產品或有效阻止他人將競爭性技術和候選產品商業化的專利。
專利申請程序昂貴、耗時且複雜，我們可能無法以合理成本或及時的方式提交、起訴、維護、執行或許可所有必要或可取的專利申請。我們也可能無法識別我們研發成果中的可專利方面，或可能識別我們研發成果中的可專利方面，一旦為時已晚，無法獲得專利保護。
專利申請中的權利要求範圍在專利發佈之前可以顯著縮小，專利發佈之後可以重新解釋。即使我們授權或擁有的專利申請確實作為專利發佈，它們的發佈形式可能不會為我們提供任何有意義的保護，防止競爭對手或其他第三方與我們競爭，或以其他方式為我們提供任何競爭優勢。我們的競爭對手或其他第三方可能能夠通過以非侵權方式開發類似或替代產品來規避我們的專利。
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因侵犯、盜用或以其他方式侵犯第三方知識產權或參與不正當競爭而對我們提出的索賠將是昂貴和耗時的，並可能阻礙或延遲我們成功開發或商業化我們的候選產品。
我們的成功部分取決於我們開發、生產和銷售我們的技術的能力，以及在不侵犯第三方所有權的情況下使用我們的技術。我們、我們的許可人或我們的合作者可能會受到第三方索賠的影響，這些索賠如果勝訴，可能會要求我們支付重大損失和/或限制我們將候選產品商業化的能力，如果我們、我們的許可人或我們的合作者被發現侵犯了第三方的知識產權。
我們知道可能與我們正在開發候選產品的領域相關的第三方專利和專利申請。例如，根據CRISPR協議，我們正在合作設計和推進某些基因編輯的NK細胞療法，並從CRISPR獲得了某些CRISPR-Cas9基因編輯靶點的許可證，這些靶點可以被設計成我們自己的NK細胞療法。第三方可以斷言CRISPR對某些CRISPR-CAS9技術沒有權利，或者可以斷言並在過去已經斷言，CVC集團沒有對某些CRISPR-CAS9技術的權利，包括CVC集團的一些專利的發明權和所有權，或者這種權利是有限的。第三方可以尋求根據我們基於CRISPR-Cas9的活動或我們的合作者的活動，向我們或我們的合作者主張他們已頒發的與CRISPR-Cas9技術相關的專利，包括將基因編輯的NK細胞療法商業化。
此外，隨着我們的行業擴展和更多專利的頒發，可能會有專利授予第三方，而這些專利涉及我們不知道的候選產品和技術，或者我們可能需要質疑以繼續按照目前的設想進行運營。因此，我們的技術和我們商業化的任何未來產品都可能被指控侵犯專利權或第三方的其他所有權，這可能需要昂貴的訴訟，如果我們未能成功抗辯此類訴訟，可能導致我們支付鉅額賠償金和/或限制我們將候選產品商業化的能力。已發佈專利在許多國家（包括美國和許多歐洲國家）有權被推定有效，而由其他人持有的聲稱我們的技術或我們的任何候選產品的已發佈專利可能會限制我們的經營自由，包括我們將候選產品商業化的能力，除非並直至這些專利到期或在適用司法管轄權的法院被宣佈無效或不可執行。如果我們沒有獲得許可證或其他權利來實踐所要求的發明。我們可以決定在USPTO和其他類似程序之前提交複審、各方間審查和其他授予後程序（例如，在外國司法管轄區，包括質疑第三方專利的有效性，這些專利可能與我們正在開發的候選產品和技術的領域有關。這類程序可能難以預測和耗時，並可能轉移管理層的注意力和財政資源。
我們僱用的人員曾在其他生物技術或製藥公司工作，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。因此，我們可能會聲稱這些員工或我們使用或披露其前僱主的商業祕密或其他專有信息。
第三方可能威脅或發起訴訟或其他法律程序，指控我們侵犯了他們的專利、商業祕密、商標或其他知識產權。訴訟可能需要通過確定第三方所有權的範圍、可執行性和有效性來為我們自己辯護，或確立我們的所有權。無論我們侵犯專利或其他知識產權的任何此類索賠是否合理，此類索賠可能會耗費時間，分散管理層的注意力和財政資源，並且評估和辯護成本高昂。
任何此類訴訟的結果難以預測，可能要求我們停止處理某些條件，獲得許可或修改我們的候選產品或技術，同時開發非侵權替代品，或可能導致鉅額和解成本。訴訟可能涉及大量侵權損害賠償（如果法院認定侵權是故意的，我們可能會被勒令支付三倍的損害賠償金和專利所有人的律師費），法院可能禁止我們銷售我們的候選產品，或要求我們從第三方取得許可，而第三方不需要以商業上合理的價格或根本不需要這樣做。如果從第三方獲得許可，我們可能需要支付大量的版税、前期費用或里程碑費用，或授予我們候選產品或技術的知識產權交叉許可。我們還可能需要重新設計我們的候選產品或技術，使其不侵犯第三方知識產權，這可能是不可能的，或可能需要大量的金錢支出和時間，在此期間，我們的候選產品可能無法用於製造、使用或銷售。
我們可能無法識別相關的第三方專利，或可能錯誤地解釋第三方專利的相關性、範圍或有效期，這可能對我們開發、生產和銷售候選產品的能力產生重大不利影響。
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生物技術行業有許多專利被頒發和申請，我們可能並不知道他人持有的與我們業務有關的專利或專利申請。我們不能保證我們或我們的許可人的任何專利檢索或分析，包括但不限於識別相關專利、分析相關專利權利要求的範圍或確定相關專利的到期日是完整或徹底的。我們也不能肯定我們已經確定了每三個人在美國和其他地方，與我們的候選產品在任何司法管轄區的開發和商業化相關或必要的專利和待決申請。
例如，在美國和許多國際管轄區，專利申請通常在某些優先權文件提交後18個月才公佈（或者在某些情況下，直到作為專利發佈後才公佈），科學文獻中的出版物往往滯後於實際發現。因此，我們不能確定其他人沒有提交專利申請或公開披露與我們的技術或我們預期的技術。第三方可能已經提交，並可能在未來提交專利申請，針對我們的候選產品或技術類似於我們或我們的許可人的技術。任何此類專利申請的優先權日期可能早於我們的專利申請或專利，或我們的許可人的專利申請或專利，這可能進一步要求我們獲得針對此類技術的專利權。在某些情況下，如果第三方提交了此類專利申請，任何此類第三方或USPTO本身可以在美國發起干涉程序，以確定誰是第一個發明我們的申請或已頒發專利所述的任何主題的人。
此外，在專利發佈後，專利權利要求的範圍仍然取決於法律解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史。我們對專利或待定申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的，我們可能會錯誤地確定我們的候選產品或技術不在第三方專利的覆蓋範圍內，或者可能會錯誤地預測第三方待定申請是否會提出相關範圍的索賠。我們對美國或其他地方任何我們認為相關的專利的到期日的確定也可能是不正確的。專利法律和法規的變化也可能影響我們認為相關的在美國或其他地方的任何專利的到期日期。如果我們不能正確識別或解釋相關專利或其到期日期，我們可能會受到侵權索賠。我們不能保證我們能夠成功解決或以其他方式解決此類侵權索賠。如果我們在任何此類糾紛中失敗，除了被迫支付金錢損害賠償外，我們還可能被暫時或永久禁止將我們的候選產品商業化。我們還可能被迫嘗試以不再侵犯第三方知識產權的方式重新設計我們的候選產品或技術。這些活動中的任何一項，即使我們最終獲勝，也可能需要我們轉移大量的財務和管理資源，否則我們將能夠投入到我們候選產品的開發和商業化上。
我們對當前和未來候選產品和技術的開發和商業化權利部分受他人授予我們的許可條款和條件的約束。
我們是與第三方簽訂的各種知識產權許可協議的一方，並希望在未來簽訂更多的許可協議。這些許可協議使我們能夠從第三方獲得某些權利和專有技術，用於生產和開發我們當前和未來的候選產品，包括NKX019、NKX101和NKX070。但是，這些許可證可能不會提供在所有相關使用領域以及我們選擇在未來開發或商業化我們的技術和產品的所有地區使用此類知識產權和技術的獨家權利。因此，我們可能無法阻止競爭對手在我們所有許可證所包括的地區開發和商業化競爭產品。
我們還與學術和非營利機構的科學家合作，以獲取我們無法獲得的技術和材料。儘管管理這些合作的協議可能包括就機構在這些合作過程中創造的任何發明的獨家許可進行談判的選項，但我們可能無法與該機構就獨家許可達成最終協議。
我們還與商業實體簽訂了合作或許可協議，以獲取我們無法以其他方式獲得的技術和材料。我們與此類實體達成的協議可能會為我們的候選產品的發現、開發或商業化提供技術許可。在某些情況下，這些許可證可能是非排他性的。例如，我們與CRISPR達成了一項協議，授予我們最多五個基因編輯目標的非獨家許可，使我們能夠獨立研究、開發和商業化使用CRISPR基因編輯技術進行基因編輯的NK細胞療法。
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此類許可證和其他合同可能與設保人和/或各種第三方就此類許可證和合同的解釋產生分歧。可能出現的任何此類分歧的解決可能會影響我們對相關技術的權利範圍，或影響相關協議下的財務或其他義務，其中任何一項都可能抑制我們以具有成本效益的方式利用基礎技術開發我們的候選產品並將其商業化的能力，這反過來可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
我們現有的許可協議規定，我們預計未來的許可協議將要求我們承擔各種勤勉、里程碑付款、特許權使用費、保險、賠償和其他義務。在某些情況下，例如嚴重違反條款，我們的許可方可以終止我們的許可協議。如果這些許可內被終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手可以自由尋求監管部門的批准，並銷售與我們基本相同或完全相同的產品。此外，我們可能尋求從我們的許可方獲得更多許可，在獲得此類許可時，我們可能會同意以對許可方更有利的方式修改我們的現有許可，包括同意允許第三方(可能包括我們的競爭對手)獲得受我們現有許可約束的部分知識產權的許可的條款。
此外，我們可能無權控制針對我們從第三方獲得許可的技術的專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、執行和辯護。因此，我們無法確定這些專利和專利申請將以符合我們最大利益的方式準備、提交、起訴、維護、執行和辯護。例如，如果我們無權控制針對我們從許可方獲得許可的技術的專利和專利申請的專利申請的專利申請和維護，則該許可方可以提交終端聲明和/或採取可能縮短專利或專利申請期限的其他行動。如果我們的許可人未能起訴、維護、執行和捍衞這些專利，或失去對這些專利或專利申請的權利，我們已許可的權利可能會減少或取消，我們開發和商業化屬於該等許可權利的任何候選產品的權利可能會受到損害。此外，我們可能需要償還我們的許可人與我們向他們授權的專利和專利申請的起訴、維護、執行和辯護有關的所有費用。
此外，我們的許可人可能依賴第三方顧問或合作者或來自第三方的資金，因此我們的許可人不是我們所許可的專利的唯一和排他所有者。例如，CRISPR已經授權了一個全球專利組合的某些權利，該專利組合涵蓋CRISPR—Cas9編輯平臺技術的各個方面，包括物質組成和使用方法，包括它們在靶向或切割DNA中的用途，來自Emmanuelle Charpentier博士。除Charpentier博士外，本專利組合還列出了將其權利轉讓給加州大學或維也納大學董事的發明人，我們與Charpentier博士一起稱之為CVC集團。因此，CRISPR對保護核心CRISPR—Cas9基因編輯技術的專利權擁有非排他性或共同排他性權利。如果其他第三方擁有我們正在授權的專利的所有權，他們可能會將該等專利授權給我們的競爭對手，我們的競爭對手可能會銷售競爭產品和技術。這可能會損害我們的競爭地位和我們的業務。
專利期限可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位，而我們的專利到期可能會使我們面臨更激烈的競爭。*
截至2024年3月31日，分配給我們、與他人共同擁有或許可給我們的專利組合包括在美國、歐洲、日本和美國以外的其他司法管轄區已頒發的專利，以及我們的平臺、NKX019、NKX101和NKX070專利系列在美國、歐洲、日本和美國以外的其他司法管轄區待決的專利申請。我們的已頒發專利組合，不包括未決的專利申請，估計到期日期在2024年至2040年之間。我們的投資組合，包括已頒發的專利，以及包括作為專利頒發的待決申請，或用於建立作為專利頒發的非臨時專利申請，預計將在2024至2045年間到期。例如，我們許可的專利組合中與我們的NKSTIM相關的物質組成權利要求預計將於2024年第四季度到期。我們計劃提交更多的專利申請，這可能會進一步增加對NKX019、NKX101和NKX070候選產品的某些用途的獨家市場保護。然而，我們不能保證我們將能夠為這些或其他候選產品申請或獲得額外的專利保護。
專利有效期可能會因多種因素而縮短或延長，包括終止聲明、專利期限調整、補充保護證書和專利期限延長。專利期限延長和補充保護證書等可能受到監管過程的影響，並且可能不會顯著延長專利期限。我們的專利保護也可能因不遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，或因法規或法律的變化而減少或取消。此外，如果我們未能申請適用的專利期限延長或調整，我們將有更有限的時間來執行我們授予的專利權。
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考慮到候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。我們希望在美國尋求延長專利期限，如果有的話，還將在我們擁有或將獲得專利權的其他國家/地區尋求延長專利期限。在美國，1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》允許在專利正常到期後延長最多五年；條件是專利自藥品批准之日起14年以上不能強制執行，這僅限於批准的適應症(或在延長期間批准的任何其他適應症)。此外，每個批准的產品只能延長一項專利，只有那些針對批准的產品、使用方法或製造方法的權利要求才可以延長。然而，包括美國FDA和美國專利商標局(USPTO)在內的適用當局以及其他國家/地區的任何同等監管機構可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，並可能拒絕批准我們的專利延期，或可能批准比我們要求的更有限的延期。如果我們負責專利訴訟和向我們授權的專利權的維護，我們可能會對適用的專利所有者承擔責任。如果我們或我們的許可方未能維護涵蓋我們候選產品和技術的專利和專利申請，我們可能無法阻止競爭對手銷售與我們候選產品相同或相似的產品。此外，其他商業化產品與我們類似或相同的產品，以及我們的競爭對手可能能夠通過參考我們的臨牀和臨牀前數據來利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，並比其他情況下更早推出他們的產品，這可能會增加對我們候選產品的競爭，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
即使在發佈後，我們擁有和正在授權的專利可能會受到質疑，如果成功，可能會導致部分或全部專利權的喪失，這可能會對我們保護競爭地位的能力造成重大不利影響。
專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利，即使在頒發之後，也可能在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。第三方挑戰可能會導致排他性的喪失或我們的專利主張被縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止其他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或者可能會限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。
即使我們的專利被確定為有效和可強制執行的，它們也可能沒有得到足夠廣泛的解釋，以防止其他公司銷售與我們類似的產品或圍繞我們的專利進行設計。
授予後的程序，如美國的當事各方之間的審查、授予後的審查和單方面複審，或在外國司法管轄區的類似程序(例如，異議)，可能在未來提起，儘管我們計劃像所有法律程序一樣大力保護我們的知識產權，但無法保證結果，而且，無論第三方挑戰的是非曲直，此類程序都是耗時和昂貴的。由於此類訴訟，我們在相關專利下的權利可能會縮小或喪失，在訴訟過程中，我們可能會產生鉅額成本，我們管理層的時間和注意力可能會被轉移到我們候選產品的開發和商業化上。單方面複審以前是由一個或多個第三方針對我們投資組合中的某些許可專利提交的，最後每個重新審查的專利的權利要求都以修訂的形式保留。
我們可能無法有效地監管未經授權使用我們的知識產權並針對侵權行為執行我們的知識產權，並可能因提起與我們的知識產權有關的訴訟或其他法律程序而招致鉅額費用。
監管未經授權使用我們的知識產權是困難和昂貴的。我們會不時地審查競爭對手的產品，以確定是否有可能侵犯我們的權利。我們可能無法檢測到未經授權使用我們的知識產權，或採取適當的步驟來執行我們的知識產權。任何無法有效地監控未經授權使用我們的知識產權的行為都可能導致競爭對手提供包含我們的候選產品或服務功能的產品，這反過來可能會減少對我們產品的需求。
當我們確定成功的結果是可能的，並可能導致知識產權的價值增加時，我們也可能不時尋求對侵權者強制執行我們的知識產權。
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如果我們選擇向某一方強制執行我們的專利權，該方可以反訴我們的專利無效和/或不可強制執行。被告可以通過專利審判和上訴委員會(“PTAB”)的訴訟程序挑戰我們的專利，包括各方之間的訴訟和授予專利後的審查。挑戰專利的訴訟程序也在國際上可用，例如，包括反對程序和無效訴訟。在美國的專利訴訟中，聲稱無效和/或不可執行性和PTAB挑戰的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯、缺乏書面描述或無法實施。不可執行性主張的理由可能是，與專利起訴有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性聲明。第三方也可以向PTAB提出類似的索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果被告在無效和/或不可強制執行的法律主張上獲勝，我們可能會失去對我們候選產品的至少部分甚至全部專利保護。
此外，此類訴訟和訴訟費用高昂，即使我們成功地制止了對此類專利的侵犯，也會耗費時間和資源，轉移管理人員和科學人員的注意力。訴訟本身是不可預測的，並且存在法院將裁定這些專利無效的風險，並且我們無權阻止另一方使用這些發明。此外，我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。還有一種風險，即即使這些專利的有效性得到維持，法院也會以該另一方的活動沒有侵犯我們的知識產權為理由而拒絕阻止另一方。
也可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。最後，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定因素都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響。
我們不會尋求在全球所有司法管轄區保護我們的知識產權，即使在我們尋求保護的司法管轄區，我們也可能無法充分執行我們的知識產權。
我們擁有許多國際專利和專利申請，並預計將繼續在我們打算開展業務的許多重要市場尋求專利保護。然而，在世界所有國家和地區申請、起訴和捍衞與我們的候選產品和技術有關的專利，包括我們所有授權內的專利權，將是昂貴得令人望而卻步的。我們最終必須在逐個國家的基礎上尋求專利保護，這是一個昂貴和耗時的過程，結果不確定。因此，我們可以選擇不在某些國家尋求專利保護，我們也不會在這些國家享受專利保護的好處。
此外，在美國以外的某些國家，知識產權提供的保護可能沒有美國那麼廣泛。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家使用專有技術，即使我們在特定的外國司法管轄區申請並獲得已頒發的專利，或者在美國或其他司法管轄區內銷售或進口使用我們專有技術製造的產品。這類產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利權或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。如果此類競爭產品出現在我們無法行使知識產權打擊它們的司法管轄區，我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景可能會受到重大不利影響。
美國專利法或其他司法管轄區專利法的變化可能會降低我們獲得專利的能力的確定性，並總體上降低專利的價值，從而削弱我們保護當前和任何未來候選產品的能力。
美國最高法院和聯邦巡迴上訴法院已經並可能繼續對美國專利法的解釋方式做出改變。例如，近年來，美國最高法院修改了USPTO在授予專利時使用的一些測試，這可能會降低我們能夠獲得專利的可能性，並增加我們獲得或許可的任何專利受到挑戰的可能性。同樣，國際法院已經並可能繼續改變其各自管轄範圍內專利法的解釋方式。這些變化可能會對我們的專利權和我們獲得授權專利的能力產生實質性的不利影響。
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美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加圍繞專利申請的起訴以及已頒發專利的執行或辯護的不確定性和成本。例如，2011年頒佈的《Leahy-Smith美國發明法》(“美國發明法”)對美國專利法進行了多項重大修改。根據《美國發明法》對專利法的許多實質性修改於2013年3月生效。例如，2013年3月，美國從“先發明”的專利制度過渡到專利制度，在這種制度下，假設滿足其他可專利性要求，第一個提交專利申請的發明人有權獲得一項發明的專利，無論所要求的發明是否是第三方最先發明的。《美國發明法》還包括了一些重大變化，這些變化影響了專利申請的起訴方式和對已頒發專利的質疑方式，例如允許在專利起訴期間第三方向美國專利商標局提交先前技術，以及授予後可被第三方用來攻擊已頒發專利有效性的新的授予後行政訴訟，包括授予後審查、當事各方之間的審查和派生程序。美國發明法及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和/或成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
此外，聯邦巡迴法院和美國最高法院近年來對幾起專利案件做出了裁決，縮小了某些情況下專利保護的範圍，限制了專利保護的期限，或在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了關於我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的結合也造成了關於一旦獲得專利的價值的不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，可能會削弱我們獲得新專利或強制執行我們擁有、已經授權或未來可能獲得的專利的能力。
同樣，其他國家或司法管轄區專利法律及法規的變更、執行該等法律及法規的政府機構的變更或相關政府機構執行專利法律或法規的方式的變更，可能會削弱我們取得新專利或執行我們擁有或已獲授權或將來可能取得的專利的能力，進而可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景。例如，近年來歐洲專利法的複雜性和不確定性也有所增加。在歐洲，新的單一專利制度於2023年6月1日生效，這將對歐洲專利產生重大影響，包括在引入該制度之前授予的專利。在統一專利制度下，歐洲專利申請在授予專利後可選擇成為統一專利，這將受統一專利法院（“UPC”）的管轄。由於剛果愛國者聯盟是一個新的法院系統，法院或它可能作出的任何決定都沒有先例，增加了任何訴訟的不確定性。在七年的過渡期內，專利所有者可以通過提出選擇退出專利保護委員會管轄區的請求，將專利、專利申請和補充保護證書（“SPC”）從UPC管轄區中刪除。這些“選擇退出”專利將保留或作為國家專利在UPC國家發行。在UPC管轄範圍內的專利將可能受到基於UPC的單一撤銷挑戰的影響，如果成功，可能會在所有已批准UPC協議的國家中無效。我們無法確切預測任何潛在變化的長期影響。
我們可能無法從員工和承包商處獲得或執行知識產權轉讓。
雖然我們的政策是要求可能參與知識產權概念或開發的員工和承包商簽署將該等知識產權轉讓給我們的協議，但我們可能無法與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的各方簽署可執行的協議。此外，我們的轉讓協議可能無法自動執行或可能被違反，我們可能被迫提出或辯護索賠，以確定我們視為我們的知識產權的所有權，我們可能無法在此類索賠中勝訴。如果我們未能提出或抗辯任何此類索賠，除了支付金錢損失外，我們可能會失去寶貴的知識產權。有關結果可能對我們的業務、財務狀況、經營業績及增長前景造成重大不利影響。即使我們成功地為這些索賠進行抗辯，訴訟也可能導致大量成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
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如果我們不能充分防止商業祕密和其他專有信息的泄露，我們的技術和候選產品的價值可能會大幅降低。
商業祕密很難保護。我們依賴商業祕密來保護我們的專有信息和技術，特別是在我們認為專利保護不適當或不可獲得的情況下，或在此類專利難以執行的情況下。我們部分依賴於與員工、顧問、承包商、合作伙伴、科學合作者和其他顧問簽訂的保密協議，以保護我們的商業祕密和其他專有信息。我們不能保證我們已與可能訪問我們的專有信息或技術的各方簽訂了此類協議，或者即使此類協議已到位，也不會規避。這些協議可能無法有效地防止專有信息或技術的披露，並且在未經授權披露此類信息或技術時可能無法提供充分的補救措施。此外，其他人可能會獨立發現我們的商業祕密和專有信息，在這種情況下，我們可能沒有權利阻止他們使用這些商業祕密或專有信息與我們競爭。為執行和確定我們所有權的範圍，可能需要花費昂貴和耗時的訴訟，而未能獲得或維持商業祕密保護可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景造成重大不利影響。
美國政府可以選擇對政府資助的研究開發的技術行使某些權利，這可能會取消我們對此類技術的獨家使用，或者要求我們以一種我們認為不是最優的方式將我們的候選產品商業化。
美國政府對我們的部分授權專利（包括美國專利號：7，435，596、8，026，097、11，673，937以及某些相關的美國專利申請）。在政府資助的研究下開發的某些技術的這些權利包括，例如，為政府目的使用這些發明的非排他性、不可轉讓、不可撤銷、付費許可證。此外，美國政府可以行使某些“進軍權”，即要求我們向第三方授予此類發明的獨家許可，如果美國政府確定：（i）尚未採取足夠的措施將發明商業化；（ii）政府採取行動以滿足公眾健康或安全需要；（iii）政府採取行動以滿足聯邦法規下公眾使用的要求；或（iv）專利產品基本上在美國製造的一般要求沒有得到滿足或放棄，除非國內製造不可行。
如果我們未能向政府披露此類技術的發明，並且未能在規定期限內提交知識產權註冊申請，美國政府也有權取得此類技術的所有權。此外，美國政府可以在任何國家取得專利申請的所有權。如果我們擁有或授權的任何知識產權，現在或將來，是通過使用美國政府資金產生的，Bayh—Dole法案的這些條款可能適用。
在政府資助的項目下產生的知識產權也必須遵守某些報告要求。此外，美國政府要求體現任何這些發明或通過使用任何這些發明生產的任何產品基本上在美國製造，除非國內製造是不可行的或該要求被免除。如果我們無法從提供基礎研究資金的政府機構獲得豁免，我們可能會限制我們與非美國產品製造商就與此類知識產權相關的產品簽訂合同。
美國政府對我們擁有或在我們候選產品的開發和商業化過程中使用的技術行使上述任何權利可能會阻止我們享有該等技術的獨家使用，或可能導致我們在候選產品的商業化過程中產生額外費用。上述任何情況均可能對我們的業務、財務狀況、經營業績及增長前景造成重大不利影響。
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與商業化相關的風險
如果我們的任何候選產品被批准用於營銷和商業化，而我們沒有在內部或從第三方開發或確保營銷、銷售和分銷能力，我們將無法成功地將此類產品商業化，也可能無法產生產品收入。
我們目前只有有限的銷售、營銷或分銷專業知識。我們將需要開發內部銷售、營銷和分銷能力以及基礎設施，以將獲得FDA或其他監管機構批准的任何候選產品商業化，這將是昂貴和耗時的，或者與第三方建立合作伙伴關係以提供這些服務。如果我們決定直接銷售任何獲批准的產品，我們將需要投入大量的財務和管理資源，以發展一支具備技術專長和支持分銷、行政和合規能力的營銷和銷售隊伍。倘我們依賴第三方營銷產品或決定與合作伙伴共同推廣產品，我們將需要與第三方建立及維持營銷及分銷安排，且無法保證我們將能夠按可接受的條款或根本達成該等安排。在訂立第三方營銷或分銷安排時，我們收到的任何產品收入將取決於第三方的努力，我們無法向您保證該等第三方將建立足夠的銷售和分銷能力，或成功地獲得任何批准的產品的市場認可。倘吾等未能自行或透過第三方成功將日後獲批准的任何產品（如有）商業化，吾等的業務、財務狀況、經營業績及增長前景可能受到重大不利影響。
我們的候選產品（包括NKX019）在獲得批准後可能會受到監管限制（如果獲得批准時）。
在產品候選獲得批准後，如果有的話，我們必須遵守關於生物產品的製造、標籤、營銷、分銷和推廣的全面政府法規。我們必須遵守FDA的標籤協議，該協議禁止推廣“標籤外使用”。我們可能無法獲得將我們的產品成功商業化所需或所需的標籤聲明，包括NKX019或其他正在開發的候選產品。
FDA和外國監管機構可以對批准的產品的使用施加重大限制，包括可能將其限制在有限的臨牀中心以及通過產品標籤使用，以及限制與此類批准的產品相關的廣告、促銷和分銷活動。FDA或外國監管機構也可以以批准後臨牀試驗、患者監測或測試的表現為條件，這可能既耗時又昂貴。如果此類上市後試驗的結果不令人滿意，FDA或此類外國監管機構可以撤銷營銷授權，或以我們或我們的合作伙伴承諾履行可能代價高昂和/或耗時的承諾為條件繼續營銷。
此外，如果我們或其他人在我們的任何產品上市後發現副作用，如果我們的產品在獲得批准後未能保持持續可接受的安全狀況，如果我們的產品在監管批准後出現製造問題，或者如果我們、我們的製造商或我們的合作伙伴未能遵守包括上述要求在內的監管要求，我們或我們的合作伙伴可能會受到以下影響：
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任何一項或組合該等處罰可能會阻止我們達致或維持市場對受影響產品的認可度，或可能大幅增加將該等產品商業化的成本及開支，進而可能延遲或阻止我們從銷售該等產品中產生任何收入或溢利，並可能對我們的業務、財務狀況、經營業績及增長前景造成重大不利影響。此外，第三方付款人可能會對可能管理我們產品的中心和人員施加限制，包括但不限於要求在此類中心報銷我們產品的使用前獲得第三方認證，這可能會對我們潛在的商業成功產生重大不利影響，並導致市場接受度放緩。
如果獲得批准，我們的候選產品的市場機會可能有限，如果這些市場機會比我們預期的要小，我們的收入可能會受到實質性的不利影響，我們的業務可能會受到影響。*
我們的初步臨牀試驗一直在評估NKX019和NKX101在以前接受過其他抗癌療法治療的復發/難治患者中的作用。我們正在啟動一項臨牀試驗，以評估NKX019在難治性LN患者中的應用。目前我們還不知道NKX019或NKX101或我們的任何候選產品在人類身上是否安全使用，或者它們是否會顯示出任何抗癌或自身免疫活性。如果活性足夠，我們最初可能會尋求批准我們開發的任何候選產品，作為對接受過一種或多種先前治療的患者的治療。根據我們在初始臨牀試驗中注意到的活動，我們計劃在不太嚴重的預治療人羣中進行更多的臨牀試驗，以擴大我們的候選產品在更廣泛的患者羣體中的使用，並增加市場機會。然而，不能保證我們開發的候選產品即使被批准用於較晚的治療，也會被批准用於較早的治療，在獲得任何此類批准之前，我們將不得不進行額外的臨牀試驗。
患有我們針對的特定疾病的患者數量可能會低於預期。此外，我們當前項目或未來候選產品的潛在可尋址患者人羣可能有限。我們候選產品的潛在可尋址患者人羣僅為估計值。這些估計可能被證明是不正確的，美國和其他地方的潛在患者估計數量可能低於預期。這也可能是，這些患者可能無法以其他方式接受我們的候選產品治療，或患者可能因各種原因而變得越來越難以識別和接觸，包括其他獲批藥物，其中任何原因都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景造成重大不利影響。
我們的任何候選產品的商業成功將取決於該候選產品被醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人接受的程度。
我們的候選產品可能不會在商業上取得成功。即使獲得了美國FDA和其他國際監管機構的必要批准，我們候選產品的商業成功將部分取決於醫生、患者和醫療保健支付者對細胞治療產品的接受程度，特別是我們候選產品的醫療必要性、成本效益和安全性。醫生、患者、醫療支付者和醫療界的其他人可能不接受我們商業化的任何產品。如果這些產品沒有達到足夠的接受程度，我們可能不會產生重大的產品收入，也可能無法盈利。細胞治療產品的市場接受程度，特別是我們的候選產品，如果批准商業銷售，將取決於幾個因素，包括：
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即使候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中顯示出良好的療效和安全性，在產品上市之前，市場對產品的接受度將不會完全瞭解。我們的候選產品可能無法獲得廣泛的市場認可。
此外，FDA和其他監管機構的政策可能會發生變化，並且可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或延遲產品的上市批准。我們無法預測未來的立法或行政行動可能引起的政府監管的可能性、性質或程度，無論是在美國或國外。如果我們行動緩慢或無法適應現有要求的變化或採納新要求或政策，或未能維持監管合規，我們可能會失去我們可能已獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利能力。
新批產品的投保範圍及報銷狀況尚不確定。未能為我們的候選產品獲得或維持足夠的覆蓋範圍和報銷（如獲得批准），可能會限制我們營銷該等產品和產生產品收入的能力。
我們預計，當我們的一種候選細胞治療產品獲得監管批准時，單次給藥的成本將是巨大的。我們預計，考慮到整體成本，我們的細胞治療產品可能會有大量的共同支付費用，政府和私人支付者的覆蓋和報銷對於大多數患者能夠負擔得起這些治療至關重要。因此，我們產品的銷售（如獲批准）在國內及國際上將主要取決於我們候選產品的成本將在多大程度上由政府機關、私人醫療保險公司及其他第三方支付方報銷。第三方付款人的覆蓋範圍和報銷可能取決於幾個因素，包括第三方付款人確定產品的使用是（i）其健康計劃下的覆蓋利益，（ii）安全、有效和醫學上必要的，（iii）適合特定患者，（iv）成本效益和（v）既不是實驗性的，也不是研究性的。
從第三方支付方獲得產品的承保和報銷是一個耗時且成本高昂的過程，可能需要我們向支付方提供支持性的科學、臨牀和成本效益數據。我們可能無法提供足夠的數據以獲得有關承保範圍和報銷的認可。如果無法提供保險和報銷，或僅在有限的水平上提供，我們可能無法成功地將候選產品商業化。即使提供保險，批准的償還金額可能不足以實現我們的投資的足夠回報。
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新批准藥品的第三方覆蓋和報銷存在重大不確定性。在美國，第三方支付者，包括醫療保險和醫療補助等政府支付者，在決定新藥和生物製品的覆蓋和報銷程度方面發揮着重要作用。醫療保險和醫療補助越來越多地被用作發展私人支付者和政府支付者的保險和報銷政策的模式。目前，很少有細胞治療產品被批准用於醫療保險和醫療補助服務中心（“CMS”）的覆蓋範圍和報銷，該機構負責管理醫療保險。很難預測第三方支付方，包括CMS，將決定哪些基本新穎的產品，如我們的，因為沒有一個既定的協議和先例的主體，這些類型的藥物產品。此外，其他國家的報銷機構，例如歐洲的報銷機構，可能比CMS更為保守。
第三方患者援助計劃，包括從公司獲得財政支持的共同支付援助計劃，已成為加強政府和監管審查的對象。政府執法機構對製藥公司的產品和患者援助計劃（包括報銷支持服務）表現出越來越大的興趣，對這些計劃的一些調查涉及到關於使用這些計劃來推銷品牌藥品而不是其他成本較低的替代品的指控，這些調查導致了重大的民事和刑事和解。雖然共同支付援助計劃在該行業內很常見，但美國衞生和公眾服務部監察長辦公室的立場是，此類計劃可能違反反回扣法。很難預測新的立法或監管行動是否會限制共同支付援助計劃，如果這些共同支付援助計劃被削減，患者將更難獲得更高成本的治療，更不可能獲得市場認可。
在美國以外，國際業務因國家而異，並受廣泛的政府價格管制及其他市場監管，而歐洲國家、加拿大及其他國家日益重視成本控制措施，可能會對我們造成定價壓力。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。在美國以外的許多縣，產品獲得批准後，也可能需要相當長的時間來確保此類產品的定價和報銷。一般而言，在這種制度下的藥品價格大大低於美國。其他國家允許公司自行定價醫療產品，但監督和控制公司利潤。額外的外國價格控制或定價法規的其他變化可能會限制我們對候選產品的收費。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的產品收入。
此外，美國和海外的政府和第三方支付機構加大力度限制或降低醫療成本，可能會限制我們候選產品的覆蓋範圍和報銷水平。付款人越來越多地考慮新的指標作為償還率的基礎，如平均銷售價格、平均製造商價格和實際採購成本。基於其中一些指標的現有報銷數據相對有限，儘管某些州已經開始調查收購成本數據，以確定醫療補助報銷率，CMS已經開始至少每月公開藥房全國平均藥品收購成本和全國平均零售價格數據。因此，很難預測這些不斷變化的報銷指標對支付方是否願意支付我們或我們的合作伙伴能夠商業化的候選產品的影響。此外，大多數第三方支付者目前要求對已批准的細胞治療藥物進行額外的認證，這限制了可以管理藥物的中心，並且類似的限制也可能被強加於我們正在開發的候選產品。我們預計，由於管理醫療保健的趨勢、健康維護組織的影響力不斷增加以及額外的立法變化，我們的候選產品的銷售（如果有的話）將面臨定價壓力。總體醫療成本，特別是處方藥和外科手術的下行壓力已經變得很大。因此，像我們這樣的新藥產品面臨越來越高的進入壁壘。
醫療改革倡議和其他行政和立法建議可能會損害我們的業務。
在美國、歐盟及其他司法管轄區，已作出並預期將繼續作出多項立法及監管變動，以及對醫療保健系統的擬議變動，這些變動可能會影響我們的營運業績。特別是，美國聯邦和州一級已經並將繼續採取一些旨在降低保健費用的舉措。例如，2010年3月，頒佈了經《醫療保健和教育協調法》（"ACA"）修訂的《患者保護和負擔得起的醫療保健法》，其中包括一些措施，顯著改變了政府和私人支付者為醫療保健提供資金的方式。《反腐敗法》對製藥和生物技術行業具有重要意義的規定如下：
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自頒佈以來，《ACA》的某些方面受到了立法、司法和行政方面的挑戰，包括廢除或取代《ACA》的全部或部分。雖然國會尚未通過全面的廢除立法，但兩項影響ACA實施的法案已經簽署成為法律。2017年減税和就業法案包括一項條款，從2019年1月1日起廢除ACA對某些未能在一年的全部或部分時間內保持合格醫療保險的個人施加的基於税收的分擔責任支付，這通常被稱為“個人授權”，以及2018年兩黨預算法案。除其他事項外，修訂ACA，將參與Medicare Part D的製藥商所欠的銷售點折扣從50%提高到70%，並縮小大多數Medicare藥物計劃的覆蓋差距，通常稱為“甜甜圈洞”。此外，2020年的聯邦支出計劃從2020年1月1日起取消了ACA規定的高成本僱主贊助的醫療保險和醫療器械税的“凱迪拉克”税，並從2021年1月1日起取消了醫療保險公司。國會可以繼續考慮其他立法來廢除或取代ACA的某些內容，目前還不清楚其他努力（如果有的話）將如何影響我們的業務，以挑戰，廢除或取代ACA和其他醫療改革措施。
2018年12月14日，德克薩斯州北部地區的一名美國地方法院法官裁定，ACA的個人授權部分是ACA的一個基本和不可分割的特徵，因此，由於該授權被廢除為減税和就業法案的一部分，ACA的其餘條款也無效。2019年12月18日，第五巡迴法院上訴法院確認下級法院的裁決，即ACA的個人授權部分違憲，並將案件發回地區法院，以重新考慮可分割性問題並對ACA的條款進行額外分析。此後，2020年3月2日，美國最高法院同意審理此案。該案的口頭辯論於2020年11月10日進行。2021年6月17日，美國最高法院駁回了此案，但沒有就ACA的合憲性作出具體裁決，認為原告缺乏提起訴訟的資格。
在最高法院做出決定之前，已發佈行政命令，啟動一個特殊的登記期，從2021年2月15日至2021年5月15日，目的是通過ACA市場獲得健康保險覆蓋。該行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮其現有的限制獲得醫療保健的政策和規則，其中包括重新審查包括工作要求的醫療補助示範項目和豁免計劃，以及為通過醫療補助或ACA獲得醫療保險覆蓋造成不必要障礙的政策。
自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他聯邦醫療改革措施。例如，根據2011年的《預算控制法案》，除其他事項外，醫療服務提供者每一財政年度的醫療保險支付減幅為2%，該法案於2013年4月1日生效，根據《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法》(“CARE法案”)，由於對該法規的後續立法修訂，該法案將一直有效到2030年。此外，2012年的《美國納税人救濟法》減少了對幾類醫療服務提供者的醫療保險支付，包括醫院、影像中心和癌症治療中心，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。2015年的《聯邦醫療保險接入和芯片再授權法案》還推出了一項質量支付計劃，根據該計劃，某些醫療保險提供者將根據新的計劃質量標準受到一定的激勵或處罰。2019年開始對Medicare Quality Payment進行支付調整。這些新法律或未來引入的任何其他類似法律可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，這可能會對我們的客户以及我們的財務運營產生負面影響。
美國聯邦和州兩級也提出了一些建議，以控制不斷上升的醫療成本，包括藥物治療成本、患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，我們預計新療法的覆蓋範圍和報銷將受到越來越多的限制。例如，包括加利福尼亞州在內的某些州已經實施了州一級的成本控制戰略，這可能會對市場上新上市的高成本藥物的採用產生不利影響。此外，政府對製造商為其銷售的產品設定價格的方式進行了更嚴格的審查，這導致了最近幾次國會調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在帶來更多
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藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，並改革政府對產品的計劃補償方法。最重要的是，2022年8月16日，《2022年通脹削減法案》(IRA)簽署成為法律。IRA包括的條款將包括：(I)指示CMS就根據聯邦醫療保險報銷的某些單一來源處方藥的價格進行談判，並通過提供不等於或低於根據法律談判的“最高公平價格”的價格，對藥品製造商處以民事罰款和潛在的消費税；(Ii)根據聯邦醫療保險B部分和聯邦醫療保險D部分的規定，要求藥品製造商向CMS提供回扣，作為超過通脹的價格上漲的懲罰；(Iii)從2025年開始，將聯邦醫療保險D部分受益人的年度自付藥品費用上限設為2,000美元，有效地消除了聯邦醫療保險D部分的“甜甜圈洞”；以及(Iv)推遲限制藥房福利經理可以收取的費用的回扣規則。愛爾蘭共和軍還將對在健康保險市場購買保險的個人的增強補貼延長到2025年。愛爾蘭共和軍對我們的業務和整個醫療行業的影響尚不清楚，但我們將繼續評估其潛在影響。在州一級，美國個別州在通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規方面也變得越來越積極，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。2020年12月，美國最高法院一致裁定，聯邦法律不妨礙各州監管藥品福利經理(PBM)和醫療保健和藥品供應鏈的其他成員的能力，這一重要決定可能會導致各州在這一領域做出進一步和更積極的努力。此外，地區醫療當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這些措施一旦獲得批准，可能會降低對我們產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。
我們無法預測美國、歐盟或任何其他司法管轄區未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們或該等第三方無法保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。此外，未來的價格控制或其他與藥品定價相關的定價法規變化或負面宣傳可能會限制我們能夠對我們的藥物產品收取的費用，這可能使我們的候選產品在商業上無法生存，並對我們以可接受的條款籌集額外資本的能力產生重大不利影響。
在一個司法管轄區獲得並維持我們候選產品的上市批准或商業化並不意味着我們將在其他司法管轄區成功獲得我們候選產品的上市批准。
批准程序因司法管轄區而異，可能涉及的要求和行政審查期不同於或長於美國，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗，因為在一個司法管轄區進行的臨牀試驗可能不被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須獲得報銷批准，然後才能批准在該司法管轄區銷售。在某些情況下，我們打算為我們的產品收取的價格也需要得到批准。
如果我們在美國境外銷售經批准的產品，我們預計我們將在商業化過程中面臨額外的風險，包括：
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我們在這方面沒有經驗。此外，我們可能經營的許多國家都有複雜的監管、税務、勞工和其他法律要求，我們需要遵守這些要求。上述任何困難如遇，均可能對我們的業務、財務狀況、經營業績及增長前景造成重大不利影響。
我們的業務運營以及與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的關係將受到適用的欺詐和濫用以及其他醫療保健法律法規的影響，這可能會使我們面臨處罰。
這些法律可能會限制我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們如何研究、營銷、銷售和分銷候選產品（如果獲得批准）。這些法律包括，美國聯邦反回扣法規，美國聯邦民事和刑事虛假索賠和民事罰款法律，包括民事虛假索賠法案，衞生信息技術經濟和臨牀健康法案，美國醫生支付陽光法案及其實施條例，美國州法律和法規，包括州反回扣和虛假索賠法律，要求製藥公司遵守制藥行業自願合規指南和美國聯邦政府頒佈的相關合規指南，或以其他方式限制可能向醫療保健提供者和其他潛在轉診來源支付的法律，要求製藥商提交與定價和營銷信息相關的報告的法律和法規，要求藥品銷售代表註冊的法律、在某些情況下管理健康信息隱私和安全的法律以及其他司法管轄區的類似醫療保健法律和法規，包括詳細説明與醫療保健提供者的互動和付款的報告要求。
我們並不總是能夠識別和阻止不當行為，我們為檢測和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或因未能遵守這些法律或法規而引起的其他行動或訴訟。確保我們的內部營運及未來與第三方的業務安排符合適用的醫療保健法律及法規亦將涉及大量成本。如果我們的運營被發現違反了上述任何法律或可能適用於我們的任何其他政府法律和法規，我們可能會受到重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、被排除在政府資助的醫療保健計劃之外，如Medicare和Medicaid或其他國家或司法管轄區的類似計劃之外。誠信監督和報告義務，以解決有關違規、挪用、個人監禁、合同損害、聲譽損害、利潤減少以及我們業務縮減或重組的指控。如果我們希望與之開展業務的任何醫生或其他供應商或實體被發現不遵守適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括政府資助的醫療保健計劃和監禁，這可能會影響我們經營業務的能力。此外，防範任何此類行動可能是昂貴和耗時的，而且可能需要大量人力資源。上述任何情況都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景。
我們可能無法遵守不斷演變的全球隱私法。
在日常業務過程中，我們收集、接收、存儲、處理、生成、使用、傳輸、披露、提供可訪問、保護、保護、處置、傳輸和共享敏感信息，包括個人數據、專有和機密業務數據、商業祕密、知識產權、我們收集的與臨牀試驗有關的試驗參與者相關的數據以及敏感的第三方數據。我們的數據處理活動可能會使我們承擔許多數據隱私和安全義務，例如各種法律、法規、指南、行業標準、外部和內部隱私和安全政策、合同以及其他約束我們和代表我們處理個人數據的義務。
在美國，聯邦、州和地方政府制定了各種各樣的數據保護和安全法律法規，包括個人數據隱私法、健康信息隱私法、數據泄露通知法和消費者保護法，例如，1996年的《健康保險攜帶和責任法案》（“HIPAA”），經2009年《健康信息技術經濟和臨牀健康法案》（“HITECH”）修訂，對個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸提出了具體要求。我們可能會從第三方獲取健康信息，包括我們從其獲得臨牀試驗數據的研究機構，這些研究機構須遵守HIPAA（經HITECH修訂）及其實施規則和法規的隱私和安全要求。根據事實和情況，如果我們以未經HIPAA授權或允許的方式獲取、使用或披露由HIPAA覆蓋的實體維護的個人可識別健康信息，我們可能會受到重大處罰。州和聯邦各級都有廣泛的執法機構，可以根據一般的消費者保護法審查公司的隱私和數據安全問題。聯邦貿易委員會和州檢察長都可以審查消費者的隱私和數據安全保護。
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州和聯邦兩級也正在制定和審議新的法律。例如，於2020年1月1日生效的《加州消費者隱私法》（“CCPA”）對所涵蓋的企業施加了義務。這些義務包括，但不限於，在隱私聲明中提供具體披露，並給予加州居民與其個人數據相關的某些權利。CCPA還允許對違規行為處以法定罰款（每次違規行為最高可達7，500美元），幷包括對某些數據泄露行為的私人訴訟權。雖然臨牀試驗數據和健康信息有一些豁免，但CCPA可能會影響我們的業務活動，增加我們的合規成本和潛在責任。此外，於2023年1月1日生效的《加州隱私權法案》（“CPRA”）擴大了CCPA，包括擴大消費者對某些敏感個人數據的權利。CPRA還創建了新的加州隱私保護局，以實施和執行CCPA和CPRA，這可能會增加合規成本。弗吉尼亞州、猶他州、康涅狄格州和科羅拉多州也通過了類似的法律，其他州和聯邦政府也提出了類似的法律，反映了美國隱私立法更加嚴格的趨勢。頒佈這類法律的要求可能相互衝突，使遵守情況變得困難。此外，未能遵守有關個人信息隱私和安全的聯邦和州法律（包括現行和未來的法律）可能會使我們面臨此類法律下的罰款和處罰。此外，還有與這些法律和個人數據的整體保護有關的消費者集體訴訟的威脅。
在美國以外，越來越多的法律、法規和行業標準適用於數據隱私和安全。例如，如果我們在歐洲經濟區（“EEA”）進行臨牀試驗，我們可能會受到其他隱私法的約束。《通用數據保護條例》（EU）2016/679（簡稱“GDPR”）對受GDPR約束的公司提出了廣泛的嚴格要求，包括要求有法律依據來處理與可識別個人有關的個人信息，並將此類信息轉移到歐洲經濟區以外，包括美國。向這些個人提供有關處理其個人信息的詳細信息，保持個人信息的安全，與處理個人信息的第三方簽訂數據處理協議，迴應個人要求行使其個人信息權利的請求，向主管國家數據保護機構和受影響個人報告涉及個人數據的安全漏洞，任命隱私和數據保護官員，進行數據保護影響評估，並保存記錄。GDPR大幅提高了我們在任何不遵守規定時可能受到的處罰，包括針對某些相對較小的違規行為，最高可處以10，000，000歐元或最高可處以20，000，000歐元或最高可處以我們全球年總營業額4%的罰款。鑑於迄今為止GDPR的執行有限，我們面臨不確定性，無法準確解釋我們的試驗新要求，我們可能無法成功執行數據保護機構或法院在解釋新法律時要求的所有措施。
特別是，歐盟成員國的國家法律正在根據GDPR的要求進行調整，從而實施可能部分偏離GDPR的國家法律，並在國家與國家之間施加不同的義務，因此我們不期望在歐盟的統一法律環境中運作。此外，由於涉及遺傳數據的處理和傳輸，GDPR特別允許國家法律施加額外和更具體的要求或限制，而歐洲法律在這一領域歷史上差異很大，導致了額外的不確定性。
如果我們在歐洲經濟區進行臨牀試驗，我們還必須確保我們實施並維護充分的保護措施，以確保個人數據在歐洲經濟區以外的傳輸，特別是傳輸到美國，符合歐洲數據保護法。我們預計，我們將繼續面臨不確定性，即我們在遵守歐洲隱私法下的義務方面的努力是否足夠。如果我們受到歐洲數據保護機構的調查，我們可能面臨罰款和其他處罰。歐洲數據保護機構的任何此類調查或指控都可能對我們現有業務以及我們吸引和留住新客户或製藥合作伙伴的能力產生負面影響。我們還可能會遇到歐洲或跨國客户或製藥合作伙伴猶豫、不情願或拒絕繼續使用我們的產品和解決方案，因為某些數據保護機構在解釋現行法律（包括GDPR）時對其施加的當前和未來數據保護義務所帶來的潛在風險。這些客户或製藥合作伙伴也可能認為任何其他合規方法成本太高、負擔太重、法律上太不確定或令人反感，因此決定不與我們做生意。上述任何情況均可能對我們的業務、前景、財務狀況及經營業績造成重大損害。
與我們普通股相關的風險
我們普通股的市場價格可能會波動，這可能會導致您的全部或部分投資損失。
本公司普通股之交易價格可能會高度波動，並會因各種因素而大幅波動，其中部分因素超出本公司的控制範圍。
影響我們普通股交易價格的因素可能包括但不限於：
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上述任何因素都可能對您對我們普通股的投資產生重大不利影響，我們的普通股的交易價格可能遠低於首次公開發行價或您購買股票的價格，這可能導致您的全部或部分投資損失。在這種情況下，我們普通股的交易價格可能無法恢復，並可能經歷進一步下跌。
此外，廣泛的市場和行業因素可能對我們普通股的市場價格產生重大不利影響，無論我們的經營業績如何。整個股票市場，特別是納斯達克和生物技術公司市場，經歷了價格和交易量的極端波動，往往與受影響的特定公司的經營業績無關或不相稱。這些股票的交易價格和估值，以及我們的，可能無法預測。例如，我們普通股的公開交易市場的技術因素可能會產生價格變動，這些變動可能與宏觀、行業或公司特定的基本面相一致，包括但不限於散户投資者的情緒（包括可能在金融交易和其他社交媒體網站上表達的），我們普通股的賣空金額和狀態，獲得保證金債務，以及我們普通股的期權和其他衍生品交易。此外，其他生物製藥及生物技術公司的普通股交易價格可能會在大流行病、流行病或傳染病爆發（如COVID—19變種爆發）時大幅波動。投資者對生物技術或製藥股票市場或投資者認為與我們相似的其他公司的股票市場失去信心，生物技術和製藥市場或一般股票市場的機會可能會壓低我們的股票價格，無論我們的業務、財務狀況、經營業績或增長前景如何。
我們普通股的所有權集中在我們現有的管理人員、董事和主要股東之間，可能會阻止新的投資者影響重大的公司決策。*
截至2024年5月6日，我們的董事和高管，以及與他們有關聯的實體，以及超過5%的已發行普通股的持有人，總共實益擁有我們普通股的70%(基於70,467,620股我們的已發行普通股和3,000,031股可通過行使預融資認股權證發行的股票)。這些股東共同行動，能夠控制或顯著影響所有需要股東批准的事項，包括選舉和罷免董事，以及批准我們所有或幾乎所有資產的任何合併、合併或出售。
其中一些個人或實體的利益可能與我們其他投資者的利益不同。例如，由於這些股東中的許多人以大大低於首次公開募股時出售股票的價格購買了他們的股票，並且持有股票的時間更長，他們可能比其他投資者更有興趣將我們的公司出售給收購者，或者他們可能希望我們採取背離其他股東利益的策略。
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我們總流通股的很大一部分有資格在市場上出售，這可能導致我們普通股的市場價格大幅下降。*
在公開市場上出售我們普通股的大量股票，或者市場上認為大量股東打算出售我們普通股的股票，可能會降低我們普通股的市場價格。截至2024年5月6日，我們有73,467,651股普通股流通股。
持有總計9，837，634股普通股股份（包括在IPO完成後轉換為普通股股份的可轉換優先股股份）的持有人有權在特定條件下要求我們提交涵蓋其股份的登記聲明，或將其股份包括在我們可能為自己或其他股東提交的登記聲明中，直至該等股份可根據《證券法》第144條不受限制地出售，或直至根據本公司與該等持有人之間的股東協議條款終止。我們還在表格S—8上登記了所有受股權獎勵所限的普通股股份，這些股份在發行時可以在公開市場自由出售，但根據《證券法》第144條，適用於關聯公司的數量限制。這些股東的任何證券出售都可能對我們普通股的交易價格產生負面影響。
根據《就業法》，我們是一家“新興成長型公司”，也是一家“小型報告公司”，我們依賴於適用於新興成長型公司和小型報告公司的某些披露和治理要求的豁免，因此我們的普通股對投資者的吸引力可能會降低。
我們利用並可能繼續利用適用於其他非新興增長型公司的各種報告要求的若干豁免，包括：無需遵守《薩班斯—奧克斯利法案》第404條的審計師認證要求，減少了定期報告和委託書中有關高管薪酬的披露義務，以及豁免就高管薪酬舉行非約束性諮詢表決的要求，以及股東批准任何先前未經批准的金降落傘付款。因此，我們的股東可能無法獲得他們認為重要的某些信息。
我們可以利用這些申報豁免，直到我們不再是一家新興增長型公司。我們仍將是一家新興增長型公司，直到（1）本財年的最後一天（a）首次公開募股五週年後，（b）我們的年度總收入至少為12.35億美元，或（c）根據SEC的規定，我們被視為“大型加速申報人”，這意味着截至之前的6月30日，我們非關聯公司持有的普通股的市值超過了7億美元；以及（2）我們在前三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債券的日期。
我們也是SEC適用規則定義的“較小報告公司”。即使在我們不再有資格作為一個新興增長型公司，我們可能仍然有資格作為一個較小的報告公司，並將被允許繼續利用許多相同的報告豁免，包括豁免遵守《薩班斯—奧克斯利法案》第404（b）條的審計師認證要求，只要我們不具備其他條件，也是“加速申報人”或“大型加速申報人”為SEC報告目的，並減少定期報告和委託書中有關高管薪酬的披露義務。我們無法預測，如果我們依賴新興增長型公司或較小的報告公司豁免，投資者是否會發現我們的普通股的吸引力下降。如果一些投資者發現我們的普通股的吸引力下降，我們的普通股的交易市場可能會不那麼活躍，我們的股票價格可能會更不穩定。
我們與執行官訂立的遣散費及控制權變更協議可能要求我們向任何被解僱人士支付遣散費福利，這可能對我們的財務狀況或經營業績造成重大不利影響。
我們的行政人員是包含控制權及遣散條款的若干變更的協議的當事方。該等協議規定，在與本公司控制權變動無關的終止僱傭關係時，支付遣散費和其他福利的現金。該等條款亦規定，倘因本公司控制權變動而終止僱傭關係，則須支付現金支付遣散費及其他福利，以及加速購股權歸屬。購股權的加速歸屬可能導致我們現有股東的攤薄，並可能對我們普通股的市價造成重大不利影響。支付該等遣散費福利，尤其是同時根據多項協議支付，可能對我們的財務狀況及經營業績造成重大不利影響。此外，這些潛在的遣散費可能會阻礙或阻止第三方尋求與我們的業務合併。
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我們使用淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性的能力可能會受到限制。
如上所述“自成立以來，我們已經發生了重大損失，我們預計在可預見的將來將繼續發生重大損失，"我們自成立以來已錄得淨虧損，預計在可見的將來，我們將繼續錄得重大虧損。根據《1986年國內税收法典》（“法典”），公司一般可扣除從上一個應課税年度結轉的淨經營虧損（“NOL”）。根據該條文，我們可結轉無經營虧損以抵銷未來應課税收入（如有），直至該等無經營虧損被使用或屆滿為止（如屬二零一八年前產生的無經營虧損）。其他未使用的税收屬性也是如此，如税收抵免。截至2017年12月31日，我們未使用結轉的非經營收益和税項抵免金額，以及我們就該等項目記錄的估值撥備的描述，載於下文“管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析”。此外，根據税法，我們在任何應課税年度可扣除的2017年後NOL金額限於我們在該年度應課税收入的80%，其中應課税收入的確定不考慮NOL扣除本身。税法一般取消了將任何NOL結轉至先前應納税年度的能力，同時允許2017年後未使用的NOL無限期結轉。
此外，如法團經歷“所有權變更”，一般定義為在三年期間內其股權所有權的變動（按價值計算）超過50%，則守則第382及383條限制法團使用其變動前無經營收益、抵免及若干其他税務屬性的結轉額，以減少其在所有權變更後的期間的税務責任。我們根據首次公開募股發行普通股可能會導致《守則》第382條和第383條規定的限制，無論是單獨的還是與我們普通股所有權的某些先前或隨後的轉移相結合。因此，我們使用變更前無記名損益和抵免的結轉減少未來美國聯邦所得税責任的能力可能會受到限制。如果我們在未來期間產生應納税收入，這可能會導致我們的美國聯邦所得税負債增加。對使用NOLs和其他税收屬性的限制也可能增加我們的國家税收責任。我們的税務屬性的使用亦將受限於我們在未來課税期間不會產生正應課税收入。倘本公司未來使用無經營虧損及其他税項資產的能力有限（部分或全部），本公司未來期間的税項負債可能會高於預期，本公司的業務、財務狀況、經營業績及增長前景可能會受到重大不利影響。
根據税法對法典第174條的修正案，從2021年12月31日之後開始的納税年度開始，研究和開發費用必須資本化並在五年或十五年內攤銷。此税法變動增加了我們的實際税率及二零二二應課税年度的應付現金税項。如果第174條支出資本化的要求沒有被廢除或以其他方式修改，它也可能影響我們的實際税率和未來幾年的現金納税義務。
在可預見的將來，我們不希望向普通股持有人支付任何現金股息。
我們目前打算投資我們的未來收益，如果有的話，為我們的增長提供資金。此外，任何未來債務協議的條款可能會阻止我們支付股息。因此，我們普通股的資本增值（如果有的話）將是您在可預見的將來獲得收益的唯一來源。沒有保證我們的普通股會升值，甚至維持我們的股東購買我們普通股的價格。尋求現金分紅的投資者不應該購買我們的普通股。
我們的公司註冊證書、公司章程和特拉華州法律中的規定可能具有反收購效果，可能會阻止他人收購我們，即使收購對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。
我們的公司註冊證書、章程和特拉華州法律包含的條款可能會延遲或阻止我們控制權的變更或我們管理層的變更。我們的公司註冊證書和章程包括以下條款：
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這些條款單獨或一起可能會推遲或阻止敵意收購、控制權變更或我們管理層的變動。
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州普通公司法第203條的約束，該條限制了擁有超過15%已發行表決權股份的股東與我們合併或合併的能力。
我們的公司註冊證書或章程或特拉華州法律中的任何條款，如果有延遲或阻止控制權的變化，可能會限制您獲得我們普通股股份溢價的機會，也可能影響一些投資者願意支付的價格。
我們的公司證書包括一項法院選擇條款，這可能會限制我們的股東在與我們發生糾紛時獲得有利的司法法院的能力。
我們的公司註冊證書規定，除有限的例外情況外，特拉華州法院（或者，如果特拉華州內沒有州法院有管轄權，特拉華州聯邦地區法院）將是以下任何事項的專屬法院：
本專屬法院條款旨在適用於根據特拉華州法律產生的索賠，不旨在適用於根據經修訂的1934年證券交易法（“交易法”）或經修訂的1933年證券法（“證券法”）提出的索賠，或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠。此獨家論壇條款不會免除我們遵守聯邦證券法及其相關規則和法規的責任，我們的股東不會被視為放棄遵守這些法律、法規和法規。
我們的公司註冊證書進一步規定，美利堅合眾國聯邦地區法院將是解決根據證券法提出訴訟理由的任何投訴的唯一論壇。《證券法》第22條規定，聯邦和州法院對為執行《證券法》或其規定的規則和條例所規定的任何義務或責任而提起的所有訴訟具有共同管轄權。特拉華州最高法院最近裁定，美利堅合眾國聯邦地區法院關於解決根據《證券法》提出的訴因的任何申訴的專屬法院條款，根據特拉華州法律是允許和可執行的，推翻了特拉華州高等法院先前裁定此類條款不可執行的裁決。然而，聯邦地區法院是否會強制執行《證券法》規定的索賠的任何專屬法院條款，尚不確定。
任何購買或以其他方式收購本公司股本股份的任何權益的人士或實體應被視為已通知並同意上述本公司章程的規定。該法院選擇條款可能限制股東在其認為有利於與我們或我們的董事、高級職員或其他員工發生糾紛的司法法院提出索賠的能力，這可能會阻礙對我們和我們的董事、高級職員和員工的此類訴訟。或者，如果法院裁定我們的公司註冊證書的這些條款不適用於一項或多項指定類型的訴訟或程序，或無法執行，我們可能會在其他司法管轄區因解決該等事項而產生額外費用，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景造成重大不利影響。
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一般風險因素
計算機系統中斷或我們的信息系統的安全漏洞可能會嚴重破壞我們的產品開發計劃和我們的業務運營能力。
我們的內部計算機系統、基於雲的計算服務以及我們當前和未來的合作者、第三方服務提供商和其他承包商或顧問的服務（統稱為我們的"信息系統"）容易受到計算機病毒、勒索軟件、惡意軟件、數據損壞、基於網絡的攻擊、網絡釣魚攻擊、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義戰爭、電信和電力故障。雖然我們已採取措施保護我們的信息系統及該等系統中保存的數據的安全，但我們不時經歷不同程度的網絡事件，儘管該等網絡事件概無對我們的業務、財務狀況或經營業績造成重大不利影響。我們的業務日益依賴該等信息系統，包括由於COVID—19疫情後的遠程工作政策。未來，我們的安全和安保措施可能無法防止我們系統的不當運作或損壞，或個人身份信息的不當訪問或披露，特別是在網絡攻擊變得越來越複雜的情況下，任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況或運營業績造成重大不利影響。如果發生重大系統故障、事故、安全漏洞或其他網絡事件並導致我們的運營中斷，則可能導致我們的開發計劃和業務運營中斷，無論是由於我們的商業祕密或其他專有信息的丟失、受保護的個人身份患者信息的泄露或其他類似中斷。例如，已完成或未來臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能導致監管部門審批工作的延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。此外，我們的軟件系統包括由第三方服務提供商託管的基於雲的應用程序，其安全和信息技術系統面臨類似風險。如果任何中斷、安全漏洞或其他網絡事件導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不當披露機密或專有信息，我們可能承擔責任，我們的競爭地位可能受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能被推遲，其中任何情況都可能對我們的業務造成重大不利影響。財務狀況、經營業績和增長前景。
此外，聯邦、州和國際法律法規，如2018年5月生效的GDPR、2020年1月1日生效的CCPA，以及2023年1月1日生效的CPRA，並對CCPA進行了多項重大修訂，都可能使我們面臨監管機構的執法行動和調查。並可能導致監管處罰和重大法律責任，如果我們的信息系統安全措施失敗或如果我們的隱私做法不符合此類法律的要求。其他州正在考慮類似的法律，可能會影響我們對這些州的個人的研究數據的使用。我們有廣泛的文件義務和透明度要求，這可能會給我們帶來很大的成本。
任何計算機系統中斷或我們信息系統的安全漏洞都可能導致我們的運營中斷、聲譽受損、調查、索賠或訴訟，我們還可能承擔相關合同義務以及保護個人數據的法律法規規定的責任，並可能需要花費大量資源來辯護、補救和/或解決任何網絡安全事件和索賠、調查、索賠或訴訟。因網絡安全事件引起的處罰、罰款、損害賠償或和解。我們可能沒有足夠的保險範圍來補償可能發生的任何損失。
我們的業務受到宏觀經濟狀況的影響，包括不斷上升的通脹、利率和供應鏈限制。
各種宏觀經濟因素可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響，包括通脹、利率和整體經濟狀況的變化，以及不確定因素，如銀行體系和全球金融市場當前和未來狀況造成的不確定因素。例如，通貨膨脹已經對我們產生了負面影響，並可能通過增加我們的勞動力成本(通過更高的工資)、商業支持、建築、製造和臨牀供應支出來繼續對我們產生負面影響。當前的通脹壓力如果持續下去，可能會對我們的業務產生負面影響。此外，利率、信貸市場的流動性和資本市場的波動性也可能影響我們籌集資金的能力，以便在必要時為我們的業務提供資金。影響銀行系統和金融市場的金融狀況可能會威脅到我們獲取現金的能力，以及我們獲得支持我們業務所需的信用證或其他資金的能力，這可能需要我們在短時間內尋找額外的現金或資金來源。同樣，這些宏觀經濟因素可能會影響我們的第三方製造商、承包商或供應商在成本效益的基礎上生產我們候選產品所需的材料的能力(如果有的話)。
任何收購或戰略合作可能會增加我們的資本需求，稀釋我們的股東，導致我們產生債務或承擔或有負債，或使我們面臨其他風險。
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我們可能會不時評估各種收購和戰略合作，包括授權或收購補充藥物、知識產權、技術或業務。任何潛在的收購或戰略合作可能會帶來許多風險，包括但不限於：
此外，如果我們進行收購或戰略合作，我們可能會發行稀釋性證券、承擔或產生債務、產生鉅額一次性費用或收購可能導致重大未來攤銷費用的無形資產。此外，我們可能無法找到合適的收購機會，這種無能為力可能會損害我們的增長，或者限制我們獲得可能對我們的業務發展至關重要的技術或藥物。
我們可能會受到證券集體訴訟的影響。
過去，證券集體訴訟往往是在證券市場價格波動或下跌一段時間後對公司提起的。這種風險對我們尤其重要，因為生物技術公司近年來經歷了重大的股價波動。如果我們面臨此類訴訟，可能會導致鉅額成本以及轉移管理層的注意力和資源，從而可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景造成重大不利影響。
如果證券分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們發佈負面報告或下調我們的股票評級，我們普通股的價格可能會下跌。
我們普通股的交易市場部分依賴於行業或金融分析師發佈的關於我們、我們的業務、我們的市場和我們的競爭對手的研究和報告。我們不控制這些分析師。如果證券分析師不報道我們的普通股，缺乏研究報道可能會對我們普通股的市場價格產生重大不利影響。此外，如果一位或多位報道我們的分析師下調我們的股票評級，或者這些分析師對我們或我們的業務發表其他不利評論，我們的股價可能會下跌。如果一名或多名該等分析師停止對我們的報道或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在市場上的知名度，對我們股票的興趣可能會下降，進而可能會導致我們的股價或交易量下跌，也可能會削弱我們與現有客户拓展業務和吸引新客户的能力。
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由於我們作為上市公司經營，成本大幅增加，管理層需要投入大量時間進行合規措施。
作為一家上市公司，我們承擔了大量的法律、會計和其他費用，這是我們作為一傢俬營公司沒有承擔的。此外，《薩班斯—奧克斯利法案》以及SEC和納斯達克的規則對上市公司施加了各種要求，包括我們建立和維持有效的披露和財務控制。我們的管理層及其他人員已投入並將繼續投入大量時間於該等合規措施。此外，這些規則和條例已經增加，並將繼續增加我們的法律和財務合規成本，並將使某些活動更加耗時和成本更高。由於監管變動，我們可能須遵守額外規定，這可能要求我們產生重大額外成本以遵守，包括就過往並無受該等監控的事項實施重大額外內部監控流程及程序，並對管理層及董事會施加更大的監督責任。
《薩班斯—奧克斯利法案》要求，除其他外，我們在上市公司可獲得的初始過渡期後，對財務報告和披露控制和程序保持有效的內部控制。特別是，我們必須評估我們的系統和程序，並測試我們對財務報告的內部控制，以允許管理層報告我們對財務報告的內部控制的有效性，這是薩班斯—奧克斯利法案第404條的要求。此外，除非我們是一家規模較小的報告公司，否則我們將需要獨立註冊的會計師事務所，在我們不再是新興增長型公司之後的第二份表格10—K年度報告或第一份表格10—K年度報告中，證明我們對財務報告的內部控制的有效性。加速文件”或“大型加速文件”用於SEC報告目的。我們遵守《薩班斯—奧克斯利法案》第404條，將要求我們承擔大量會計費用，並花費大量的管理努力。我們目前沒有一個內部審計小組，我們將需要額外聘請具有適當上市公司經驗和會計技術知識的會計和財務人員。如果我們沒有及時遵守第404條的要求，或者如果我們或我們的獨立註冊會計師事務所發現我們對財務報告的內部控制存在被認為是重大弱點的缺陷，我們的股票市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克、SEC或其他監管機構的制裁或調查。這將需要額外的財政和管理資源。
為了成功地實施我們的業務計劃並遵守第404條，我們必須準備及時準確的財務報表。我們預期，我們將需要繼續改善現有程序及監控，並實施新的營運及財務制度，以有效管理我們的業務。在實施新的或增強的系統、程序或控制措施方面的任何延遲或過渡的中斷，都可能導致我們的運營受到影響，我們可能無法得出結論認為我們對財務報告的內部控制是有效的，也無法根據《薩班斯—奧克斯利法案》第404條的要求從我們的審計師處獲得關於內部控制的無保留報告。這反過來又可能對我們普通股的交易價格和我們進入資本市場的能力產生重大不利影響。
如果我們不能保持有效的財務報告內部控制制度，我們可能無法準確地報告我們的財務結果或防止舞弊。因此，股東可能會對我們的財務和其他公開報告失去信心，這將對我們的業務和我們普通股的交易價格產生重大不利影響。
對財務報告的有效內部控制對於我們提供可靠的財務報告是必要的，旨在防止欺詐。任何未能實施所需的新的或改進的控制措施，或在執行過程中遇到的困難，都可能導致我們無法履行我們的報告義務。根據薩班斯-奧克斯利法案第404條，我們的管理層必須報告我們對財務報告的內部控制的有效性。當我們失去作為一家新興成長型公司和一家較小報告公司的地位時，我們的獨立註冊會計師事務所將被要求證明我們對財務報告的內部控制的有效性。管理管理層評估財務報告內部控制所必須達到的標準的規則很複雜，需要大量的文件、測試和可能的補救措施。我們根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404條進行的任何測試，或我們獨立註冊會計師事務所隨後進行的任何測試，都可能揭示我們在財務報告內部控制方面的缺陷，這些缺陷被認為是實質性的弱點，或者可能需要對我們的財務報表進行前瞻性或追溯性的更改，或者發現需要進一步關注或改進的其他領域。內部控制不足也可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能對我們普通股的交易價格產生重大不利影響。
75
我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行為。
我們必須遵守《交易所法案》的定期報告要求。我們設計我們的披露控制和程序是為了合理地確保我們必須在根據交易所法案提交或提交的報告中披露的信息被累積並傳達給管理層，並在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內進行記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和運作如何完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保控制系統的目標得以實現。
這些固有的侷限性包括這樣的現實，即決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能因為簡單的錯誤或錯誤而發生。例如，我們的董事或高管可能無意中未能披露新的關係或安排，導致我們未能披露任何關聯方交易。此外，某些人的個人行為、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被發現。
財務會計準則的變更或詮釋可能會影響我們的經營業績，並可能導致我們改變我們的業務慣例。
我們根據美國公認會計準則編制財務報表。這些會計原則受財務會計準則委員會、美國證券交易委員會以及為解釋和制定會計規則和法規而成立的各種機構的解釋。會計規則的變化可能會對我們報告的財務結果產生重大影響，並可能影響我們對在宣佈變化之前完成的交易的報告。這些規則的變化或對當前做法的質疑可能會對我們的財務業績產生實質性的不利影響，包括本文件中包含的財務業績，或我們開展業務的方式。
76
項目2.未登記的資產銷售TY證券及其收益的使用。
最近出售的未註冊證券
在本報告所述期間，沒有未登記的股權證券銷售。
回購公司股權證券股份
沒有。
第3項.違約高級證券。
沒有。
第四項：地雷安全TY披露。
不適用。
項目5.其他信息。
在截至2024年3月31日的季度內，我們的董事或高管均未
我們的普通股股份（“規則10 b5 -1交易計劃”）旨在滿足《交易法》規則10 b5 -1（c）的肯定防禦條件。黑斯廷斯先生的規則10 b5 -1交易計劃規定出售高達
在……上面
在……上面
在……上面
77
受制於若干條件，以及先前授予的限制性股票單位歸屬於43,025股普通股所產生的100%普通股淨額，每種情況下均根據計劃的條款。根據Brandenberger博士的規則10b5-1交易計劃，第一個可能的交易日期是2024年7月1日，計劃通過以下方式生效
在……上面
董事中，
78
項目6.eXhibit。
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以引用方式併入 |
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展品 數 |
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描述 |
表格 |
文件編號 |
展品 |
提交日期 |
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3.1(A) |
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修訂和重述Nkarta，Inc.的公司註冊證書 |
8-K |
001-39370 |
3.1 |
7/14/2020 |
3.1(B) |
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Nkarta，Inc.公司重新註冊證書的修正案。 |
8-K |
001-39370 |
3.1 |
6/9/2023 |
3.2 |
|
修訂和重新制定Nkarta，Inc.的章程。 |
8-K |
001-39370 |
3.2 |
7/14/2020 |
4.1 |
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預先出資認股權證的格式 |
8-K |
001-39370 |
4.1 |
3/28/2024 |
31.1* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行幹事證書。 |
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31.2* |
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根據依照2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條認證首席財務幹事。 |
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32+ |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官和首席財務官的認證。 |
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101.INS* |
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內聯XBRL實例文檔 |
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101.Sch* |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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104* |
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封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中) |
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*現送交存檔。
+ 根據《美國法典》第18編第1350節，本證書僅隨附於Form 10-Q表格中，並不是為了1934年證券交易法(經修訂)第18節的目的而提交的，也不受該條款的責任，也不應被視為通過引用納入註冊人根據1933年證券法(經修訂)或1934年證券交易法(經修訂)提交的任何文件，無論是在本文件日期之前或之後進行的，無論此類文件中的任何一般合併語言如何。
79
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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Nkarta，Inc. |
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日期：2024年5月9日 |
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發信人： |
/S/保羅·J·黑斯廷斯 |
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保羅·J·黑斯廷斯 |
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首席執行官 |
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(首席行政主任) |
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日期：2024年5月9日 |
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發信人： |
撰稿S/艾麗莎·萊文 |
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阿麗莎·萊文 |
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首席財務和商務官 |
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(首席財務官和首席會計官) |
80