加利福尼亞州帕薩迪納，2024年5月9日——箭頭製藥公司（納斯達克股票代碼：ARWR）今天公佈了截至2024年3月31日的2024財年第二季度財務業績。該公司將於今天，即美國東部時間2024年5月9日下午 4:30 舉行電話會議，討論結果。
Arrowhead總裁兼首席執行官克里斯托弗·安扎隆博士表示：“Arrowhead在利用專有TrimTM平臺的廣泛基於RNAI的研究藥物產品線中取得了重大進展，我們繼續加強對後期心臟代謝項目的關注和投資。隨着PALISADE對plozasiran的3期研究接近完成，並啟動了對plozasiran和zodasiran的更多3期試驗，我們將繼續高效地執行我們的臨牀研究。同時，我們計劃啟動監管申報流程，完善我們的商業戰略，並建立商業基礎設施以支持該戰略。”
投資者可以在公司網站上觀看網絡直播，網址為 http://ir.arrowheadpharma.com/events.cfm。電話會議結束大約兩小時後，將提供網絡直播的重播。
對於希望參加電話會議的分析師，請在 https://register.vevent.com/register/BIf9305354ec6b44e3b3e946792a393a5e 註冊。註冊後，您將收到撥入號碼和接聽電話所需的個性化PIN碼。
•在安進開展的olpasiran第三階段OCEAN（a）——結果試驗註冊完成後，從Royalty Pharma plc那裏獲得了5000萬美元的里程碑式付款，這筆款項是在2024財年第三季度支付的。Olpasiran是一種小型幹擾RNA，最初由Arrowhead使用其專有的靶向RNAi分子（TrimTM）平臺開發，旨在降低脂蛋白（a）的水平，脂蛋白（a）是心血管疾病的基因決定的危險因素。
•在美國心臟病學會第73屆年度科學會議和博覽會上發表的最新口頭報告中，介紹了針對嚴重高甘油三酯血癥患者的在研plozasiran的2期 SHASTA-2 研究的最終數據，同時發表在《JAMA Cardiology》雜誌上。主要結果包括以下內容：
◦使用plozasiran治療使劑量依賴性安慰劑調整後的甘油三酯（主要終點）降低了-49％（P
◦在接受plozasiran治療的患者中，90.6％的患者在第24周的甘油三酯水平低於500 mg/dL，該水平與急性胰腺炎的風險增加有關。此外，48.4％的患者在第24周達到低於150 mg/dL的正常甘油三酯水平。
◦接受plozasiran治療的受試者還顯示出多種動脈粥樣硬化脂質和脂蛋白水平的改善，包括殘餘膽固醇、高密度脂蛋白膽固醇和非高密度脂蛋白膽固醇。
◦普洛扎西蘭在 SHASTA-2 研究中表現出良好的安全性。各治療組的不良事件和嚴重不良事件概況相似。觀察到的不良事件通常反映了研究人羣的合併症和基礎狀況。
•啟動了擴大准入計劃（EAP），在臨牀試驗之外向符合特定計劃資格標準的家族性乳糜微粒血癥綜合徵（FCS）患者提供在研plozasiran。
◦plozasiran EAP 適用於 FCS 患者。與任何未經監管機構批准的在研藥物一樣，研究性plozasiran在治療您的診斷或病情方面可能有效，也可能不起作用，並且可能存在與其使用相關的風險。如果您是患者或護理人員，希望進一步瞭解這款適用於FCS的plozasiran EAP，請與您的主治醫生討論該EAP和所有治療方案。如果你是一名主治醫生，正在尋找有關plozasiran EAP的信息，或者想為患者申請訪問權限，請聯繫 EAP@arrowheadpharma.com。
•啟動了2024年夏季系列研發網絡研討會，重點介紹Arrowhead產品線中的特定治療領域。每場活動都將由Arrowhead團隊成員和外部關鍵意見領袖發表演講，他們將討論各自的疾病領域和治療格局。2024年夏季系列賽時間表：
◦2024 年 5 月 23 日 — 肌肉發達
◦2024 年 6 月 25 日 — 心臟代謝
◦2024 年 7 月 16 日 — 肺部
◦2024 年 8 月 15 日 — 肥胖/新陳代謝
◦2024 年 9 月 25 日 — 中樞神經系統
•為ARO-CFB的1/2a期臨牀試驗（NCT06209177）的第一批受試者給藥，該試驗旨在降低補體因子B的肝表達，目前正在開發與激活補體途徑相關的疾病的潛在治療方法。
•在 ARO-DM1 的 1/2a 期臨牀試驗（NCT06138743）中為首批受試者給藥，該試驗旨在減少肌肉中肌萎縮症肌張力蛋白激酶基因的表達，目前正在開發作為最常見的成人發作型肌肉萎縮症 1 型肌強直營養不良症的潛在治療藥物。
•在扣除承保折扣、佣金和公司應付的其他發行費用之前，通過承保註冊發行普通股來加強資產負債表，總收益約為4.5億美元。
2024財年精選財務業績
ARROWHEAD PHARMICALS, INC
合併的簡明財務信息
（以千計，每股金額除外）
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| | 截至3月31日的三個月 |
| 操作摘要 | 2024 | | 2023 |
| （未經審計） |
| 收入 | $ | — | | | $ | 146,267 | |
| 運營費用： | | | |
| 研究和開發 | 101,122 | | | 74,881 | |
| 一般和管理費用 | 25,069 | | | 23,221 | |
| 總運營費用 | 126,191 | | | 98,102 | |
| 營業（虧損）收入 | (126,191) | | | 48,165 | |
| 其他支出總額 | (805) | | | (489) | |
| 扣除所得税支出和非控股權益前的（虧損）收入 | (126,996) | | | 47,676 | |
| 所得税支出 | — | | | — | |
| 淨（虧損）收入，包括非控股權益 | (126,996) | | | 47,676 | |
| 歸屬於非控股權益的淨（虧損）收益，扣除税款 | (1,696) | | | (999) | |
| 歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc.的淨（虧損）收益 | $ | (125,300) | | | $ | 48,675 | |
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| 歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc. 的每股淨（虧損）收益——攤薄 | $ | (1.02) | | | $ | 0.45 | |
| 計算時使用的加權平均份額-攤薄 | 123,285 | | | 108,143 | |
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| 財務狀況摘要 | 3月31日
2024 | | 九月三十日
2023 |
| （未經審計） | | |
| 現金、現金等價物和限制性現金 | $ | 127,704 | | | $ | 110,891 | |
| 投資 | 395,410 | | | 292,735 | |
| 現金資源總額（現金和投資） | 523,114 | | | 403,626 | |
| 其他資產 | 432,036 | | | 361,926 | |
| 總資產 | $ | 955,150 | | | $ | 765,552 | |
| | | |
| 當期遞延收入 | $ | — | | | $ | 866 | |
| 其他負債 | 459,745 | | | 477,524 | |
| 負債總額 | $ | 459,745 | | | $ | 478,390 | |
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| Arrowhead Pharmicals, Inc. 股東權益總額 | $ | 483,794 | | | $ | 271,343 | |
| 非控股權益 | 11,611 | | 15,819 |
| 非控股權益和股東權益總額 | $ | 495,405 | | | $ | 287,162 | |
| 負債總額、非控股權益和股東權益 | $ | 955,150 | | | $ | 765,552 | |
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| 已發行股票 | 124,133 | | | 107,312 | |
關於 Arrowhead 製藥公司
Arrowhead Pharmaceuticals開發通過抑制導致頑固疾病的基因來治療頑固疾病的藥物。Arrowhead 療法使用廣泛的 RNA 化學成分組合和高效的遞送模式，觸發 RNA 幹擾機制，誘導目標基因的快速、深度和持久敲除。RNA 幹擾（簡稱 RNAi）是活細胞中存在的一種機制，它抑制特定基因的表達，從而影響特定蛋白質的產生。Arrowhead的基於RNAI的療法利用了這種自然的基因沉默途徑。
欲瞭解更多信息，請訪問 www.arrowheadpharma.com，或在 X（前身為 Twitter）上通過 @ArrowheadPharma 或 LinkedIn 關注我們。要添加到公司的電子郵件列表並直接接收新聞，請訪問 http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts。
《私人證券訴訟改革法》下的安全港聲明：
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》“安全港” 條款所指的前瞻性陳述。除歷史信息外，本新聞稿中包含的任何陳述均可被視為前瞻性陳述。在不限制上述內容概括性的前提下，諸如 “可能”、“將”、“期望”、“相信”、“預期”、“希望”、“打算”、“計劃”、“項目”、“可以”、“估計”、“繼續”、“目標”、“預測” 或 “繼續” 等詞語或這些詞語或其他變體或類似術語的否定詞旨在識別此類前瞻性陳述。此外，任何提及我們未來財務業績預測、業務趨勢、對我們的產品線或候選產品的預期（包括預期的監管文件和臨牀項目結果）、我們與其他公司合作的前景或收益，或對未來事件或情況的其他描述的陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於關於我們的臨牀前研究和臨牀試驗以及我們的研發計劃的啟動、時機、進展和結果的陳述；我們對合作夥伴關係、許可和/或合作安排以及我們已經簽訂或未來可能達成的其他戰略安排和交易的潛在收益的期望；我們對里程碑、特許權使用費或其他款項的信念和期望，這些款項可能由第三方支付或由第三方支付協議；以及我們對未來收入、研發費用、資本要求和向第三方付款的估計。這些聲明基於我們目前的期望，僅代表截至本文發佈之日。由於許多因素和不確定性，我們的實際業績可能與任何前瞻性陳述中表達的業績存在重大和不利差異，包括持續的 COVID-19 疫情對我們業務的影響、候選產品的安全性和有效性、監管機構的決定及其時機、臨牀項目監管延誤的持續時間和影響、我們的運營融資能力、收到未來里程碑和許可費的可能性和時機、我們的科學未來取得成功研究、我們成功開發和商業化候選藥物的能力、開始和完成臨牀試驗的時機、市場的快速技術變革、知識產權的執法，以及我們最新的10-K表年度報告、隨後的10-Q表季度報告以及不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中描述的其他風險和不確定性。我們沒有義務更新或修改前瞻性陳述以反映新的事件或情況。
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