附錄 99.1

Atara Biotherapeutics公佈2024年第一季度財務業績和運營進展

 

 

Tab-cel® 美國 BLA 有望在 2024 年第二季度提交

 

ATA3219 狼瘡腎炎研究預計於 2024 年第四季度啟動，初步臨牀數據預計於 2025 年上半年啟動

 

計劃於 2024 年第四季度啟動未出現淋巴消耗的重度系統性紅斑狼瘡的新的 ATA3219 隊列，初步臨牀數據預計將於 2025 年下半年發佈

 

加入 ATA3219 非霍奇金淋巴瘤研究，初步臨牀數據預計將在 2024 年第四季度公佈

 

Cash Runway 進入 2027 年，關鍵渠道讀數成為可能

 

 

加利福尼亞州千橡市—2024年5月9日—阿塔拉生物療法有限公司納斯達克股票代碼：ATRA）是T細胞免疫療法領域的領導者，利用其新型異基因愛潑斯坦-巴爾病毒（EBV）T細胞平臺為癌症和自身免疫性疾病患者開發變革性療法，今天公佈了2024年第一季度的財務業績、最近的業務亮點以及2024年即將到來的關鍵里程碑。

 

Atara總裁兼首席執行官Pascal Touchon表示：“我們的主要CAR Touchon計劃正在作為一種前景光明的腫瘤和自身免疫性疾病新治療選擇而取得進展，它有望受益於我們久經考驗的同種異體EBV T細胞平臺的獨特特性。” ATA3219“預計這將為 ATA3219 提供多個短期臨牀里程碑，包括預計於 2024 年第四季度發佈的非霍奇金淋巴瘤初步數據，以及 2025 年上半年的狼瘡腎炎初步數據，並計劃擴展到沒有淋巴消耗的新系統性紅斑狼瘡隊列。此外，我們與Pierre Fabre的合作繼續創造價值，因為我們在4月份收到了與美國tab-cel監管進展相關的第一筆里程碑式付款，有可能在短期內收到與BLA的接受和批准相關的額外付款。”

 

Tabelecleucel（tab-cel® 或 ebvalloTM）用於移植後淋巴增生性疾病（PTLD）

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Atara計劃在2024年第二季度提交生物製劑許可申請（BLA），申請被指定為單一療法的tab-cel，用於治療先前至少接受過一次治療的兩歲及以上愛潑斯坦-巴爾病毒陽性移植後淋巴增生性疾病（EBV+ PTLD）的成人和兒童患者。對於實體器官移植患者，除非化療不合適，否則先前的治療包括化療
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備案數據包包括關鍵和支持性數據，涵蓋了430多名因多種危及生命的疾病而接受tab-cel治療的患者
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BLA將包括最新的關鍵等位基因研究數據截圖，該數據顯示客觀反應率（ORR）具有統計學意義的48.8％（p
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Ebvallo 獲得了瑞士監管機構 Swissmedic 的監管批准，進一步擴大了其在歐洲的潛力
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Atara繼續推進皮爾法伯實驗室擴大的全球合作伙伴關係，其中包括交易完成時約2700萬美元的預付現金，以及可能獲得高達6.4億美元的額外付款和淨銷售額的鉅額兩位數分級特許權使用費，包括通過BLA批准獲得高達1億美元的潛在監管里程碑

ATA3219：狼瘡腎炎 (LN) 的 CD19 計劃

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Atara 預計將啟動 ATA3219 作為單一療法的 1 期研究，用於治療伴有腎臟受累的系統性紅斑狼瘡 (SLE)（狼瘡腎炎） [LN]) 在 2024 年第四季度，預計在 2025 年上半年提供初步臨牀數據
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這項 1 期開放標籤、劑量遞增研究旨在評估對一條或多條治療難治的 LN 受試者單劑量 ATA3219 的安全性、初步療效、藥代動力學和生物標誌物。受試者將

 

接受淋巴消耗治療，然後接受 ATA3219，劑量為 40、80 或 160 x 106 CAR+ T 細胞。每個劑量級別設計用於招收 3-6 名患者
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Atara 有望通過先前獲準在 LN 研究中的相同研究性新藥 (IND) 申請，將 ATA3219 1 期研究擴展到其他自身免疫適應症
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支持 ATA3219 在系統性紅斑狼瘡中的潛力的臨牀前數據將在2024年5月29日至6月1日舉行的國際細胞與基因療法學會會議上以海報形式公佈。數據表明，ATA3219 CAR T 細胞導致針對系統性紅斑狼瘡或多發性硬化症患者外周血單個核細胞的完全消耗 CD19 特異性 B 細胞
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海報中還顯示的其他臨牀前數據顯示，使用下一代 1XX 共刺激結構域的 ATA3219 CAR T 細胞釋放的促炎細胞因子水平較低，同時保持與自體 CAR T 對照組在 CD19+ 靶細胞刺激下觀察到的同樣有效的細胞毒性功能。如果臨牀試驗得到證實，緩解通常使用標準CD19 CAR T信號傳導的炎症細胞因子釋放，可能會降低毒性和更好的耐受性

 

ATA3219：沒有淋巴消耗的嚴重系統性紅斑狼瘡 (SLE) 的 CD19 項目

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Atara 計劃擴大 ATA3219 的 1 期 LN 研究，並在 2024 年第四季度增加一個沒有淋巴消耗 (LD) 的重度系統性紅斑狼瘡新隊列，預計在 2025 年下半年提供初步臨牀數據
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取消 LD 旨在進一步簡化治療方案，並有可能在不影響療效的前提下為患者提供差異化的安全性，從而改善患者獲得的機會
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有令人信服的臨牀和科學依據支持基於 EBV T 細胞骨幹和 ATA3219 的獨特特徵消除對 LD 的需求的可能性，包括：1) 由於 T 細胞受體 EBV 特異性和部分人類白細胞抗原匹配，在 600 多名未使用 LD 治療的患者中，同種反應風險低，安全性良好；2) 在 LD 與使用 tab-cel 治療的患者的療效無關的情況下，擴展和持久性數據；以及 3) 在 ATA3219 中加入經臨牀驗證的特徵，例如 1XX 共刺激結構域和提高效力和持久性的記憶表型

 

ATA3219：非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 的 CD19 項目

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Atara 啟動了一項針對 NHL（包括大 B 細胞淋巴瘤、濾泡淋巴瘤和套細胞淋巴瘤）的 ATA3219 的多中心 1 期開放標籤劑量遞增臨牀試驗，初步臨牀數據預計將於 2024 年第四季度公佈
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旨在評估安全性、初步療效、藥代動力學和生物標誌物的研究。受試者將接受 LD 治療，然後接受 ATA3219，劑量為 40、80、240 或 480 x 106 CAR+ T 細胞。每個劑量級別設計用於招收 3-6 名患者
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先前提供的臨牀前數據表明，與未觀察到毒性或異體反應性的自體CD19 CAR T基準相比，體內持久性和CD19特異性抗腫瘤療效更佳

 

ATA3431：針對 B 細胞惡性腫瘤的 CD19/CD20 計劃

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在 ASH 2023 上公佈的臨牀前數據表明，與自體 CD19/CD20 CAR T 基準相比，早期證據顯示出強大的抗腫瘤活性、長期持續性和卓越的腫瘤生長抑制作用
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雙靶向CD19和CD20旨在解決CD19逃逸和腫瘤變異問題，並可能在淋巴瘤中提供更多療效
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Atara 正朝着在 2025 年下半年提交 IND 的方向邁進

 

2024 年第一季度財務業績

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截至2024年3月31日，現金、現金等價物和短期投資總額為4,620萬美元，而截至2023年12月31日為5,170萬美元

 

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2024年第一季度的應收賬款總額為3580萬美元，其中包括與Tab-cel在BLA之前的正面會議相關的2,000萬美元里程碑式付款，以及皮爾法伯償還tabcel全球開發成本的約1200萬美元。這筆2,000萬美元的里程碑付款已於2024年4月收到，約1200萬美元的款項預計將於2024年5月到賬
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截至2024年3月31日，現金、現金等價物、短期投資和應收賬款總額為8,210萬美元
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2024年第一季度用於經營活動的淨現金為2960萬美元，而2023年同期為3,840萬美元
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2024 年第一季度用於經營活動的淨現金包括 2023 年年度員工獎金和與 2023 年 11 月和 2024 年 1 月生效的總額約 1300 萬美元的削減相關的現金支出
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2024年第一季度的總收入為2740萬美元，而2023年同期為120萬美元。總收入同比增長2620萬美元，這主要是由於擴大與皮爾法伯的合作伙伴關係的額外義務而確認的收入，以及在BLA批准並移交給皮爾法伯時，計劃將幾乎所有與tab-cel相關的活動移交給皮爾法伯時加速確認現有遞延收入
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總成本和運營費用包括2024年第一季度的非現金股票薪酬、折舊和攤銷費用為980萬美元，而2023年同期為1,300萬美元
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總成本和運營支出包括2024年第一季度480萬美元的重組費用，這與Atara於2024年1月宣佈的裁員有關，當時裁員人數減少了約25％，至170名員工
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2024年第一季度的研發費用為4,550萬美元，而2023年同期為6,220萬美元
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研發費用包括2024年第一季度的470萬美元非現金股票薪酬支出，而2023年同期為680萬美元
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2024年第一季度的一般和管理費用為1,110萬美元，而2023年同期為1,390萬美元
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一般和管理費用包括2024年第一季度370萬美元的非現金股票薪酬支出，而2023年同期為500萬美元
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Atara報告稱，2024年第一季度淨虧損3180萬美元，合每股虧損0.23美元，而2023年同期為7,480萬美元，合每股虧損0.72美元

 

2024 年展望和現金走勢

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Atara預計，2024年全年運營支出將比2023年減少約35％
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運營費用同比削減的絕大部分預計將從2024年第二季度開始，並將持續到今年剩餘時間
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Atara預計，截至2024年3月31日的現金、現金等價物、短期投資和應收賬款，加上下述項目，總共將為2027年的計劃運營提供資金：
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皮爾法伯預計分別支付2,000萬美元和6000萬美元，前提是tab-cel BLA的成功接受和批准；
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Pierre Fabre 在生產轉移日期之前預計購買的 tab-cel 庫存；
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預計將通過皮埃爾·法伯的BLA轉賬來償還tab-cel全球開發成本；
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完全裁員所產生的運營效率；
○
計劃最早在2025年第一季度將與tab-cel相關的幾乎所有活動移交給皮爾法伯時，這將進一步減少季度運營支出；以及
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BLA批准後，Pierre Fabre在美國銷售tab-cel的預期特許權使用費

 

 

 

關於 ATA3219

ATA3219 將未經編輯 T 細胞的自然生物學與異基因療法的優勢相結合。它由異基因愛潑斯坦-巴爾病毒 (EBV) 敏化 T 細胞組成，這些細胞表達 CD19 CAR 結構體，用於治療 CD19+ 復發或難治性 B 細胞惡性腫瘤，包括 B 細胞非霍奇金淋巴瘤和 B 細胞介導的自身免疫性疾病，包括伴有腎臟受累的系統性紅斑狼瘡 (SLE)（狼瘡腎炎） [LN]）。ATA3219 已經過優化，可提供潛在的同類最佳配置，具有現成可用性。它採用了多種經過臨牀驗證的技術，包括可優化擴張和減輕衰竭的改良CD3信號域（1XX），在製造過程中富集以獲得差異化程度較低的表型，以實現穩健的擴張和持久性，並在不進行基因編輯的情況下保留內源性T細胞受體作為有助於持久性的T細胞的關鍵存活信號。

 

關於 ATA3431

ATA3431 是一種針對 CD20 和 CD19 的異基因雙特異性 CAR，建立在 Atara 的 EBV T 細胞平臺上。該設計由串聯 CD20-CD19 設計組成，粘合劑旨在優化效力。雙靶標解決了單一抗原丟失和腫瘤變異性的侷限性。ATA3431 具有新穎的 1XX 共刺激結構域、記憶表型和保留的、未經編輯的 T 細胞受體。臨牀前數據表明，與自體CD19/CD20 CAR T基準相比，具有抗腫瘤活性、長期持續性和卓越的腫瘤生長抑制效果的早期證據。

 

下一代異體 CAR T 方法

Atara專注於應用愛潑斯坦-巴爾病毒（EBV）T細胞生物學（在接受異體EBV T細胞治療的600多名患者中積累了豐富的經驗）和新的嵌合抗原受體（CAR）技術，通過推進腫瘤學和自身免疫性疾病領域潛在的同類最佳CAR T管線，直面自體和異體CAR療法的侷限性。與旨在滅活T細胞受體（TCR）功能以降低移植物對宿主病風險的基因編輯方法不同，Atara的同種異體平臺保持了促進體內功能持久性的原生EBV TCR的表達，同時由於其對特定病毒抗原的識別和部分人類白細胞抗原（HLA）匹配而表現出固有的低異體反應性。一系列經過臨牀驗證的分子工具包——包括專為改善細胞健康狀況和減少疲勞而設計的 1XX 共刺激結構域——為使用下一代 CAR T 解決重大未滿足的需求提供了一種差異化的方法。

 

關於 Atara Biotherapeutics, Inc

Atara正在利用免疫系統的自然力量開發針對難以治療的癌症和自身免疫性疾病的現成細胞療法，這些療法可以從庫存中快速交付給患者。憑藉尖端科學和差異化方法，Atara是世界上第一家獲得異體T細胞免疫療法監管批准的公司。我們先進而多功能的T細胞平臺不需要T細胞受體或HLA基因編輯，它構成了針對EBV（某些疾病的根本原因）的多樣化研究療法組合的基礎，此外還有專為治療各種血液惡性腫瘤和B細胞驅動的自身免疫性疾病而設計的下一代Allocar-T。Atara 總部位於南加州。欲瞭解更多信息，請訪問 atarabio.com然後關注 @Atarabio 上 X和 領英.

 

前瞻性陳述

本新聞稿包含或可能暗示1933年《證券法》第27A條和1934年《證券交易法》第21E條所指的 “前瞻性陳述”。例如，前瞻性陳述包括以下方面的陳述：(1) tab-cel® 的發展、時間和進展，包括潛在的BLA和潛在適應症、tab-cel® 的潛在特徵和益處、與皮爾法伯實驗室擴大涉及 tab-cel® 的全球合作伙伴關係的進展和結果及前景，以及擴大與皮爾法伯實驗室的全球合作伙伴關係給阿塔拉帶來的潛在經濟利益，包括收據，根據該條款支付任何款項的時間和金額；(2)Atara AlloCAR-T 計劃（包括 ATA3219 和 ATA3431）的開發、時間和進展，包括任何臨牀試驗的開始時間、提交監管申請的時間以及此類產品的潛在益處、安全性和有效性

 

來自此類計劃的候選人或候選產品；（3）Atara的現金流道、潛在里程碑付款的時間和收款以及運營費用，包括Atara為2027年的計劃運營提供資金的能力；以及（4）Atara計劃將BLA移交給皮埃爾·法伯時與tab-cel相關的幾乎所有活動及其時機。由於此類聲明涉及未來事件，基於Atara當前的預期，因此受各種風險和不確定性的影響，Atara的實際業績、表現或成就可能與本新聞稿中聲明中描述或暗示的結果存在重大差異。這些前瞻性陳述受風險和不確定性的影響，包括但不限於與昂貴而耗時的藥品開發過程以及臨牀成功的不確定性相關的風險和不確定性；COVID-19 疫情以及烏克蘭和中東戰爭，這可能會嚴重影響 (i) 我們的業務、研究、臨牀開發計劃和運營，包括我們在南加州和丹佛以及臨牀試驗基地的業務，以及我們的第三公司的業務或運營與我們開展業務的第三方製造商、合同研究機構或其他第三方，（ii）我們獲得資本的能力，以及（iii）我們普通股的價值；Atara現金資源的充足性和對額外資本的需求；以及影響Atara及其發展計劃的其他風險和不確定性，包括Atara向美國證券交易委員會提交的文件中討論的風險和不確定性，包括 “風險因素” 和 “管理層的討論與分析” 的 “財務狀況和經營業績” 部分公司最近提交了關於10-K表和10-Q表格的定期報告以及隨後的申報文件以及其中以引用方式納入的文件。除非法律另有要求，否則Atara不表示有任何意圖或義務更新或修改任何前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日，無論是由於新信息、未來事件或情況還是其他原因。

 

 

金融

阿塔拉生物療法有限公司

合併資產負債表

（未經審計）

（以千計）

3月31日

十二月三十一日

2024

2023

資產

流動資產：

現金和現金等價物

$

35,087

$

25,841

短期投資

11,152

25,884

受限制的現金

146

146

應收賬款

35,834

34,108

庫存

16,084

9,706

其他流動資產

8,131

6,184

流動資產總額

106,434

101,869

財產和設備，淨額

2,989

3,856

經營租賃資產

51,981

54,935

其他資產

3,868

4,844

總資產

$

165,272

$

165,504

負債和股東權益（赤字）

流動負債：

應付賬款

$

2,854

$

3,684

應計補償

5,707

11,519

應計的研發費用

15,928

17,364

遞延收入

123,154

77,833

其他流動負債

33,047

31,826

流動負債總額

180,690

142,226

遞延收入-長期

719

37,562

經營租賃負債——長期

42,197

45,693

與出售未來收入有關的負債——長期

35,573

34,623

其他長期負債

4,401

4,631

負債總額

 $

263,580

$

264,735

股東（赤字）權益：

普通股

12

11

額外的實收資本

1,902,637

1,870,112

累計其他綜合虧損

(55

)

(204

)

累計赤字

(2,000,902

)

(1,969,150

)

股東（赤字）權益總額

(98,308

)

(99,231

)

負債和股東（赤字）權益總額

$

165,272

$

165,504


 

Atara 生物療法有限公司

合併經營報表和綜合虧損表

（未經審計）

（以千計，每股金額除外）

截至3月31日的三個月

2024

2023

商業化收入

$

27,357

$

884

許可和協作收入

—

342

總收入

27,357

1,226

成本和運營費用：

商業化收入成本

1,985

216

研究和開發費用

45,506

62,156

一般和管理費用

11,113

13,872

總成本和運營費用

58,604

76,244

運營損失

(31,247

)

(75,018

)

利息和其他收入（支出），淨額

(481

)

269

所得税準備金前的虧損

(31,728

)

(74,749

)

所得税準備金

24

22

淨虧損

$

(31,752

)

$

(74,771

)

其他綜合收益（虧損）：

可供出售證券的未實現收益（虧損）

149

830

綜合損失

$

(31,603

)

$

(73,941

)

普通股每股基本虧損和攤薄後淨虧損

$

(0.23

)

$

(0.72

)

基本和攤薄後的加權平均已發行股票

140,587

103,969

 

 

投資者和媒體關係：
Jason Awe，博士
企業傳播與投資者關係高級董事
(805) 217-2287
jawe@atarabio.com 

 

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