附錄 99.1

SANGAMO THERAPEUTICS 報告了最近的業務亮點

2024 年第一季度財務業績

•在第27屆美國基因與細胞療法學會（ASGCT）年會上展示了20場演講，展示了以神經病學為重點的臨牀前產品線的進展，包括來自新型遞送衣殼STAC-BBB的其他數據，這些數據表明，靜脈注射後，非人類靈長類動物（NHP）的血腦屏障（BBB）滲透率處於行業領先水平。

•宣佈發現新的下一代模塊化整合酶（MINT）平臺，該平臺允許靶向為實現大規模基因組編輯而設計的絲氨酸重組酶。

•完成了針對法布里病的isaralgagene civaparvovec的1/2期STAAR研究的給藥，並與潛在的法布里合作伙伴進行了積極的討論。

•輝瑞預計，如果2024年中期的關鍵讀數得到支持，則將在2025年初提交A型血友病合作的生物製劑許可申請（BLA）和上市許可申請（MAA）。

•通過向機構投資者的註冊直接發行籌集了約2400萬美元的總收益。

加利福尼亞州里士滿，2024年5月9日——基因組藥物公司Sangamo Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：SGMO）今天公佈了業務亮點和2024年第一季度財務業績。

桑加莫首席執行官桑迪·麥克雷表示：“正如最近在第27屆ASGCT年會上展示的那樣，Sangamo繼續推進其以神經學為重點的基因組醫學產品線，我們的表觀遺傳調控計劃和衣殼工程平臺取得了根本性的進展，這得益於最近發現的神經營性衣殼STAC-BBB和我們新的下一代整合酶技術。”“我們對包括法布里病項目在內的整個產品組合的業務發展討論取得的進展感到滿意。我們正在第一季度取得的勢頭基礎上再接再厲，並期待在2024年剩餘時間及以後實現有意義的潛在里程碑。”

近期業務亮點

企業最新消息

•通過向機構投資者的註冊直接發行籌集了約2400萬美元的總收益。

優先神經病學產品線

神經病學表觀遺傳學調控計劃

•用於治療慢性神經性疼痛的Nav1.7項目中，支持毒理學研究的在研新藥（IND）已接近完成。預計將在2024年第四季度提交IND。

•Sangamo利用新型STAC-BBB衣殼治療朊病毒病項目的臨牀試驗授權（CTA）支持活動正在取得進展。預計將在2025年第四季度提交CTA。

•打算恢復以前暫停的鋅指抑制劑計劃的開發，該計劃利用STAC-BBB來解決包括阿爾茨海默氏病在內的taupathier病。IND最早可能在2025年第四季度提交。

•在ASGCT年會上展示了10張海報演示，展示了表觀遺傳學調控在治療各種神經系統疾病（包括朊病毒病和tauopathy）方面取得的進展。

新型腺相關病毒 (AAV) 衣殼輸送技術

•公佈了來自新型AAV衣殼STAC-BBB的臨牀前數據，該數據顯示，靜脈注射後，NHP中的BBB滲透率處於行業領先地位，通過衣殼傳遞的鋅指有效載荷靶向朊病和taupathy，從而對靶基因產生強效而廣泛的抑制。

•在ASGCT上進行了兩次平臺演示和四次海報演示，概述了通過Sangamo的SIFTER衣殼工程平臺開發的AAV衣殼交付能力的發展。

•與STAC-BBB的潛在合作者進行了持續的業務發展討論。

下一代基因組工程

•在ASGCT上展示了一個平臺和三張海報演示，展示了桑加莫的下一代基因組工程能力，包括模塊化整合酶（MINT）平臺的發現，這是一種多功能、蛋白質引導的基因組編輯方法，旨在將大型DNA序列整合到基因組中，有可能使用單一藥物治療在同一基因中具有獨特突變的患者。

•在biorXiv上發表了一份題為 “重新編程的模塊化整合酶的系統開發可實現大型DNA序列的精確基因組整合” 的手稿，進一步詳細介紹了MINT平臺如何建立在Sangamo源自其鋅指平臺的結構蛋白DNA工程能力的基礎上，靶向絲氨酸重組酶Bxb1。該技術旨在將整個基因整合到基因組中，以避免雙鏈DNA斷裂以及需要輔助基因組編輯或DNA修復調節貨物的幫助。

•MINT平臺可以在內部部署，用於以神經病學為重點的適應症，並且可以為人類疾病和農業生物技術環境提供潛在的合作機會。

•與潛在合作者就Sangamo的模塊化集成能力進行了持續的業務發展討論。

其他節目

法布里病

•對isaralgagene civaparvovec的1/2期STAAR研究（一種用於治療法布瑞氏病的在研基因療法）中的最後一位患者給藥，結果該研究共有33名患者服藥。篩查、登記和給藥現已完成。

•另有一名患者退出酶替代療法（ERT），導致迄今為止共有14名患者退出ERT。自2024年2月以來開始進行ERT研究的四名患者已計劃在適當的時候撤回ERT治療。

•於2024年2月在加利福尼亞州聖地亞哥舉行的第20屆年度世界研討會上公佈了最新的臨牀數據，顯示了isaralgagene civaparvovec的持續益處和差異化的安全性。

•與美國食品藥品監督管理局（FDA）就潛在批准的縮短途徑達成一致。獲得歐洲藥品管理局（EMA）的PRIME資格，以及英國藥品和保健產品監管局（MHRA）頒發的創新許可和准入途徑（ILAP）的isaralgagene civaparvovec的PRIME資格。

•與法布里病計劃的潛在合作伙伴進行了積極討論。推遲額外的投資，包括規劃潛在的註冊試驗，直到合作伙伴關係或融資得到保障為止。

血友病 A

•giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE試驗預計將於2024年中期公佈關鍵數據，這是我們與輝瑞共同開發的針對中重度至重度A型血友病患者的研究性基因療法。

•輝瑞預計，如果關鍵讀數支持，BLA和MAA將在2025年初提交。

•如果giroctogene fitelparvovec獲得批准並商業化，則在giroctogene fitelparvovec達到某些監管和商業里程碑以及14％至20％的產品銷售特許權使用費後，有資格從輝瑞獲得高達2.2億美元的里程碑付款，但有一定的削減。

2024 年第一季度財務業績

截至2024年3月31日的第一季度的合併淨虧損為4,910萬美元，而2023年同期的淨收入為2,110萬美元。

截至2024年3月31日的第一季度的基本和攤薄後每股淨虧損為0.27美元，而2023年同期每股基本淨收益為0.13美元，攤薄後每股淨收益為0.12美元。

收入

截至2024年3月31日的第一季度收入為50萬美元，而2023年同期為1.58億美元。

收入減少1.575億美元，主要是由於我們與Biogen和Novartis的合作協議相關的收入分別減少了1.323億美元和980萬美元，這是由於合作協議於2023年6月終止，與Kite的合作協議相關的收入減少了1,230萬美元，該協議根據Kite的條款於2024年4月到期，與我們的許可協議相關的收入減少了310萬美元 Ma-Aldrich 公司和 Ligand Pharmicals Inc.

GAAP 和非 GAAP 運營費用

截至2024年3月31日的第一季度按公認會計原則計算的總運營支出為5,200萬美元，而2023年同期為1.398億美元。截至2024年3月31日的第一季度，不包括減值費用、折舊和攤銷以及股票薪酬支出在內的非公認會計準則運營支出為4,360萬美元，而2023年同期為6,950萬美元。

按非公認會計準則計算，總運營支出減少的主要原因是薪酬和其他人員成本降低，這主要是由於2023年和2024年第一季度宣佈的業務重組和相應裁員導致的獎金支出減少和員工人數減少，以及由於終止合作協議以及某些研發計劃的延期和重新確定優先順序而導致的臨牀前和臨牀費用減少。

現金和現金等價物

截至2024年3月31日，現金及現金等價物為5,440萬美元，而截至2023年12月31日，現金、現金等價物和有價證券為8,100萬美元。3月，我們完成了普通股的註冊直接發行，扣除配售代理費和我們應付的預計發行費用後，淨收益約為2180萬美元。我們認為，截至2024年3月31日，我們的可用現金和現金等價物，加上重組、裁員和其他潛在成本削減帶來的預期成本節約，將足以為2024年第三季度的計劃運營提供資金。

重申2024年的財務指導（2024年3月13日提供的初步指導）

•按公認會計原則計算，我們仍然預計2024年的總運營支出在約1.45億美元至1.65億美元之間，其中包括非現金股票薪酬支出以及折舊和攤銷，但須視額外資金而定。

•我們仍然預計非公認會計準則的總運營支出，不包括估計的約1300萬美元的非現金股票薪酬支出，以及約700萬美元的折舊和攤銷，在2024年約為1.25億美元至1.45億美元之間，視額外資金而定。

即將舉行的活動

桑加莫計劃參加以下活動：

投資者會議

•加拿大皇家銀行資本市場全球醫療保健會議，2024年5月14日至15日

•傑富瑞全球醫療保健會議，2024年6月5日至6日

•H.C. Wainwright 第五屆年度神經展望虛擬會議，2024 年 6 月 24 日當週

這些投資者會議的可用網絡直播的訪問鏈接將在Sangamo網站的 “投資者和媒體” 部分的 “活動” 下提供。活動結束後，可在Sangamo網站上的 “演示文稿” 下找到可用材料。

電話會議

Sangamo管理團隊將於美國東部時間5月9日星期四下午 4:30 舉行公司電話會議，進一步討論計劃進展和財務最新情況。

參與者應使用此鏈接註冊並訪問通話。雖然不是必需的，但建議您在活動開始前 10 分鐘加入。註冊後，參與者可以選擇使用提供的號碼和唯一密碼撥入通話，也可以使用撥出選項立即連接手機。

最新的公司簡報可在 “投資者和媒體” 部分的 “演示文稿” 下找到。

訪問網絡直播的鏈接也可以在Sangamo網站的 “投資者和媒體” 部分的 “活動” 下找到。電話會議結束後將提供重播，可通過同一鏈接訪問。

關於桑加莫療法

Sangamo Therapeutics是一家基因組醫學公司，致力於將突破性的科學轉化為藥物，以改變患有嚴重神經系統疾病但沒有足夠或任何治療選擇的患者和家庭的生活。桑加莫認為，其鋅指表觀遺傳學調節劑非常適合潛在地解決毀滅性的神經系統疾病，其衣殼發現平臺可以將遞送範圍擴大到目前可用的鞘內遞送衣殼以外，包括在中樞神經系統中。Sangamo的計劃中還包括多個合作計劃和計劃，這些計劃和計劃具有合作和投資機會。要了解更多信息，請訪問 www.sangamo.com 並通過 LinkedIn 和 Twitter/X 聯繫我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含有關我們當前預期的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：Sangamo候選產品及其工程衣殼的治療和商業潛力及其下一代基因組工程技術的潛力、Sangamo及其合作者在進行我們正在進行的和潛在的未來臨牀試驗以及提供此類臨牀試驗的臨牀數據方面的預期計劃和時間表、Sangamo候選產品進入後期開發的預期進展，包括尋求潛在藥物的計劃合作伙伴或額外融資以繼續進行isaralgagene civaparvovec的未來可能的3期試驗及其設計和時間，提供3期AFFINE試驗數據以及提交giroctocogene fitelparvovec的BLA和MAA申請的時間表，如果giroctogene fitelparvovec獲得批准並商業化，有可能獲得里程碑付款並獲得產品銷售特許權使用費，對Sangamo臨牀前神經病學項目進展的預期，包括公佈來自Sangamo的IND和CTA數據以及預計提交的IND和CTA文件與此類計劃有關，MINT平臺實現大規模基因組工程的潛力，桑加莫的預期現金流，Sangamo與GAAP和非GAAP總運營支出相關的2024年財務指導，減值和股票薪酬，參加行業和投資者會議的計劃，為獲得額外資金所做的努力，包括為Sangamo的某些項目尋找合作伙伴的計劃及其相關討論，以及其他非歷史事實的聲明。這些陳述不能保證未來的表現，並且存在某些難以預測的風險和不確定性。可能導致實際結果不同的因素包括但不限於與Sangamo缺乏資本資源來全面開發、獲得監管部門批准和商業化其候選產品和/或技術相關的風險和不確定性，包括獲得推進其臨牀前和臨牀項目所需的資金或合作伙伴關係的能力；Sangamo按照目前的設想執行重組的能力；Sangamo需要大量額外資金來執行其運營計劃並繼續執行其運營計劃作為持續經營，包括Sangamo無法獲得推進其臨牀前和臨牀項目以及以其他方式持續經營所需的資金的風險，在這種情況下，Sangamo可能被要求完全停止運營，清算其全部或部分資產和/或尋求美國《破產法》的保護；不確定且昂貴的研發過程，包括臨牀前結果可能無法代表未來任何臨牀試驗結果的風險；

宏觀經濟因素或財務挑戰，包括持續的海外衝突、當前或潛在的未來銀行倒閉、通貨膨脹和利率上升對全球商業環境、醫療保健系統以及Sangamo及其合作者的業務和運營的影響，包括臨牀試驗的啟動和運營；臨牀試驗延遲、暫停和暫停對臨牀試驗時間表和候選產品商業化的影響；臨牀試驗結果的時間不確定和不可預測性，包括3期AFFINE試驗對患者無法持續的治療效果的風險，以及STAAR第1/2期研究的最新初步臨牀數據中觀察到的治療效果對患者無法持續的風險，該研究的最終臨牀試驗數據無法驗證isaralgagene civaparvovec的安全性和有效性，以及退出ERT的患者將不接受ERT的風險；不可預測的監管批准程序多個監管機構的候選產品；依賴早期臨牀試驗的結果，這些結果不一定能預測未來的臨牀試驗結果，包括對Sangamo候選產品的任何註冊試驗的結果；避開Sangamo使用的技術的技術開發的可能性；Sangamo對合作者的依賴及其可能無法獲得更多合作以及Sangamo實現預期未來運營結果的能力。

關於我們未來計劃和預期的所有前瞻性陳述，包括我們的財務指導，都取決於我們獲得足夠額外資金的能力。無法保證Sangamo及其合作者能夠開發出商業上可行的產品。由於上述風險和不確定性以及Sangamo及其合作者的運營和業務環境中存在的其他風險和不確定性，實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預測存在重大差異。桑加莫證券交易委員會（SEC）的文件和報告中更全面地描述了這些風險和不確定性，包括桑加莫截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告，以及桑加莫截至2024年3月31日的季度10-Q表季度報告以及桑加莫不時向美國證券交易委員會提交的文件和報告。本公告中包含的前瞻性陳述自該日起作出，除非適用法律要求，否則Sangamo沒有義務更新此類信息。

非公認會計準則財務指標

為了補充我們根據公認會計原則提出的財務業績和指導，我們列報了非公認會計準則運營費用，其中不包括折舊和攤銷、股票薪酬支出和商譽減值、無限期無形資產和GAAP運營費用中的長期資產。我們認為，這項非公認會計準則財務指標，加上我們根據公認會計原則編制的財務信息，可以增強投資者和分析師對我們不同時期的業績和前瞻性指導進行有意義的比較的能力，並確定我們業務的經營趨勢。我們不包括折舊和攤銷以及股票薪酬支出，因為它們是非現金支出，由於與所報告期間的經營業績沒有直接或直接關係的變化，不同時期可能有很大差異。我們排除了商譽減值、無限期無形資產和長期資產，以便於對我們當前的經營業績進行更有意義的評估並與其他時期的經營業績進行比較。該非公認會計準則財務指標是對根據公認會計原則編制的財務業績指標的補充，不能替代或優於這些指標。我們鼓勵投資者仔細考慮我們在公認會計原則下的業績以及我們的補充非公認會計準則財務信息，以更全面地瞭解我們的業務。

投資者關係與媒體查詢

露易絲·威爾基

ir@sangamo.com

media@sangamo.com

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部分合並財務數據

（未經審計；以千計，每股數據除外）

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