摺疊式-20240331
0001178879假的--12-312024Q1xbrli: 股票iso421:USDiso421:USDxbrli: 股票摺疊:分段摺疊:租賃xbrli: pure00011788792024-01-012024-03-3100011788792024-04-2500011788792024-03-3100011788792023-12-3100011788792023-01-012023-03-310001178879美國通用會計準則：普通股成員2023-12-310001178879US-GAAP：額外實收資本會員2023-12-310001178879US-GAAP：Warrant 會員2023-12-310001178879US-GAAP：綜合收入會員2023-12-310001178879US-GAAP：留存收益會員2023-12-310001178879美國通用會計準則：普通股成員2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：額外實收資本會員2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：綜合收入會員2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：留存收益會員2024-01-012024-03-310001178879美國通用會計準則：普通股成員2024-03-310001178879US-GAAP：額外實收資本會員2024-03-310001178879US-GAAP：Warrant 會員2024-03-310001178879US-GAAP：綜合收入會員2024-03-310001178879US-GAAP：留存收益會員2024-03-310001178879美國通用會計準則：普通股成員2022-12-310001178879US-GAAP：額外實收資本會員2022-12-310001178879US-GAAP：Warrant 會員2022-12-310001178879US-GAAP：綜合收入會員2022-12-310001178879US-GAAP：留存收益會員2022-12-3100011788792022-12-310001178879美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：綜合收入會員2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：留存收益會員2023-01-012023-03-310001178879美國通用會計準則：普通股成員2023-03-310001178879US-GAAP：額外實收資本會員2023-03-310001178879US-GAAP：Warrant 會員2023-03-310001178879US-GAAP：綜合收入會員2023-03-310001178879US-GAAP：留存收益會員2023-03-3100011788792023-03-310001178879摺疊：GalaFold 會員2024-01-012024-03-310001178879摺疊：GalaFold 會員2023-01-012023-03-310001178879Fold: pombilitiopFoldaMember2024-01-012024-03-310001178879Fold: pombilitiopFoldaMember2023-01-012023-03-310001178879國家：美國2024-01-012024-03-310001178879國家：美國2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：非美國會員2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：非美國會員2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：現金和現金等價物成員不包括商業票據2024-03-310001178879US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2024-03-310001178879美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2024-03-310001178879US-GAAP：存款證會員2024-03-310001178879US-GAAP：現金和現金等價物成員不包括商業票據2023-12-310001178879US-GAAP：美國財政證券會員2023-12-310001178879US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2023-12-310001178879美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-12-310001178879US-GAAP：存款證會員2023-12-310001178879US-GAAP：高級貸款會員Fold：高級有擔保定期貸款和2029年到期會員2024-03-310001178879US-GAAP：高級貸款會員Fold：高級有擔保定期貸款和2029年到期會員2023-12-310001178879摺疊：其他設施和非租賃費用會員2023-12-310001178879Fold：加速折舊會員2023-12-310001178879摺疊：其他設施和非租賃費用會員2024-01-012024-03-310001178879Fold：加速折舊會員2024-01-012024-03-310001178879摺疊：其他設施和非租賃費用會員2024-03-310001178879Fold：加速折舊會員2024-03-310001178879US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：員工股權會員2024-03-310001178879US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-12-310001178879US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-03-310001178879US-GAAP：研發費用會員2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：出售一般和管理費用會員2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：出售一般和管理費用會員2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：現金和現金等價物成員不包括商業票據US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2024-03-310001178879US-GAAP：現金和現金等價物成員不包括商業票據US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001178879US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2024-03-310001178879US-GAAP：美國政府機構債務證券成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001178879美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2024-03-310001178879美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001178879US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2024-03-310001178879US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001178879US-GAAP：現金和現金等價物成員不包括商業票據US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001178879US-GAAP：現金和現金等價物成員不包括商業票據US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001178879US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：美國財政證券會員2023-12-310001178879US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001178879US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2023-12-310001178879US-GAAP：美國政府機構債務證券成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001178879美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001178879美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001178879US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001178879US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001178879US-GAAP：私募會員2024-03-310001178879US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-310001178879US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-01-012024-03-310001178879US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-03-31



美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
 
表單10-Q
（Mark One）
 
☒       根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
在截至的季度期間 2024年3月31日
或者
☐       根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在從到的過渡期內
委員會檔案編號 001-33497
Amicus Therapeutics, Inc.
（其章程中規定的註冊人的確切姓名）
特拉華 71-0869350
（州或其他司法管轄區 （美國國税局僱主
公司或組織） 識別碼）
Hulfish 街 47 號, 普林斯頓, 新澤西
08542
（主要行政辦公室地址）（郵政編碼）
(609)
662-2000
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易品種註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值每股0.01美元
摺疊納斯達克全球市場
用勾號指明註冊人 (1) 在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類報告的較短期限）中是否已提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去 90 天內是否遵守了此類申報要求。 是的☒ 沒有 ☐
用勾號指明註冊人在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類文件的較短期限）中是否以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的☒沒有 ☐
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器☒加速過濾器☐
非加速過濾器 ☐規模較小的申報公司☐
新興成長型公司☐
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐ 沒有 ☒
截至2024年4月25日，註冊人普通股的已發行股數，每股面值0.01美元 296,198,963股份。


AMICUS THERAPEUTICS, INC.
 
截至2024年3月31日的季度期間的10-Q表格
 
 頁面
第一部分財務信息
 
3
第 1 項。
合併財務報表和附註（未經審計）
3
截至2024年3月31日和2023年12月31日的合併資產負債表
3
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的合併運營報表
4
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月綜合虧損報表
5
截至2024年和2023年3月31日的三個月的合併股東權益變動表
6
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的合併現金流量表
7
合併財務報表附註
8
第 2 項。
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
17
第 3 項。
關於市場風險的定量和定性披露
23
第 4 項。
控制和程序
23
第二部分。其他信息
23
  
 第 1 項。
法律訴訟
23
    
 第 1A 項。
風險因素
23
    
 第 2 項。
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
23
    
 第 3 項。
優先證券違約
24
    
 第 4 項。
礦山安全披露
24
    
 第 5 項。
其他信息
24
    
 第 6 項。
展品
25
  
簽名
26
  

i

關於前瞻性陳述的特別説明
本10-Q表季度報告包含涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。前瞻性陳述是除歷史事實陳述以外的所有陳述，它們討論了我們當前對戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標的預期和預測。這些陳述之前、後面可以是或包含 “目標”、“預測”、“相信”、“可以”、“估計”、“期望”、“預測”、“打算”、“可能”、“可能”、“展望”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“將”、“將”、“將”、“將”、“將”、“將”、“將”、“將”、“將”、“將”、“將”、“將”、“” 將”，其否定詞或複數形式，以及其他具有相似含義的詞語和術語，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。
我們的這些前瞻性陳述是基於我們當前對未來事件的預期和預測。儘管我們認為我們在前瞻性陳述中做出的假設是合理的，但我們無法向您保證這些假設和預期將被證明是正確的。您應該明白，以下重要因素可能會影響我們的未來業績，並可能導致這些結果或其他結果與我們的前瞻性陳述中表達或暗示的結果存在重大差異：
•我們的候選藥物臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本；
•為我們的商業、臨牀和臨牀前研究製造藥物供應的成本，包括製造Pombiliti的成本®（也稱為 “ATB200” 或 “cipaglucosidase alfa”）；
•我們可能會不時確定的候選藥物的臨牀前研究和後續臨牀試驗的未來結果，包括我們獲得監管部門批准和將此類療法商業化的能力；
•對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
•與審查我們的候選產品有關的監管標準的任何變化；
•影響我們製造、運輸、測試、開發或商業化產品（包括 Galafold）能力的法律、法規或法規的任何變化®，Pombiliti®+ Opfolda®，或我們的候選產品；
•商業化活動的成本，包括產品營銷、銷售和分銷；
•競爭技術的出現和其他不利的市場發展;
•對我們的產品和候選產品的潛在市場機會的估計；
•我們成功將 Galafold 商業化的能力®(也稱為 “鹽酸米加拉司他”);
•我們成功將 Pombiliti 商業化的能力®+ Opfolda®如果監管申請獲得批准，則在歐盟、英國和美國以及其他地方（統稱為 “AT-GAA”）；
•我們製造或提供足夠的臨牀或商業產品的能力，包括Galafold® 還有 Pombiliti®+ Opfolda®;
•我們獲得 Galafold 補償的能力®還有 Pombiliti®+ Opfolda®;
•我們滿足上市後承諾或要求Galafold持續獲得監管部門批准的能力® 還有 Pombiliti®+ Opfolda®;
•我們獲得Galafold市場認可的能力® 還有 Pombiliti®+ Opfolda®，或開發或收購的任何其他已獲得監管部門批准的產品；
•準備、提交和起訴專利申請以及維護、執行和辯護知識產權相關索賠（包括Hatch-Waxman訴訟）的費用；
•已經或可能對我們提起的訴訟的影響，或者我們正在或可能對他人提起的訴訟的影響，包括Hatch-Waxman訴訟；
•我們在多大程度上收購或投資企業、產品和技術；
•我們成功地將收購的產品和技術整合到我們的業務中，或者成功從我們的業務中剝離或許可現有產品和技術的能力，包括我們無法完全實現交易的預期收益或可能需要比預期更長的時間才能實現的可能性；
•我們建立許可協議、合作、夥伴關係或其他類似安排以及從任何此類合作者那裏獲得里程碑、特許權使用費或其他經濟利益的能力；
1

•與新興環境、社會和治理標準相關的成本以及我們遵守這些標準的能力，包括地方、州和國家層面的氣候報告要求；
•我們成功保護我們的信息技術系統並不間斷地維護我們的全球運營和供應鏈的能力；
•我們準確預測收入、運營支出或其他影響盈利能力的指標的能力；
•外幣匯率的波動；以及
•會計準則的變化。
鑑於這些風險和不確定性，我們可能無法實際實現前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。我們在截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告第一部分第1A項（風險因素）中的警示性陳述中納入了重要因素，我們認為這些因素可能導致實際業績或事件與我們所做的前瞻性陳述存在重大差異。這些因素以及此處描述的其他風險因素不一定是可能導致實際業績或發展與我們的任何前瞻性陳述中表達的結果或發展存在重大差異的所有重要因素。其他未知或不可預測的因素也可能損害我們的結果。我們的前瞻性陳述不反映未來任何合作、聯盟、業務合併、夥伴關係、某些資產的戰略外包、臨牀前階段、臨牀階段、上市產品或平臺技術的收購或我們可能進行的其他投資的潛在影響。因此，無法保證我們預期的實際結果或發展能夠實現，即使已基本實現，也無法保證它們會對我們產生預期的後果或影響。鑑於這些不確定性，提醒投資者不要過分依賴此類前瞻性陳述。
您應完整閲讀本10-Q表季度報告以及截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告（包括其中以引用方式納入的文件），並瞭解我們的實際未來業績可能與我們的預期存在重大差異。這些前瞻性陳述僅代表截至本報告發布之日。我們沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，特別是拒絕承擔任何義務，即使經驗或未來的發展明確表明，除非法律要求，否則此類陳述中表達或暗示的預期業績將無法實現。
2

第一部分財務信息
第 1 項。合併財務報表和附註（未經審計）
Amicus Therapeutics, Inc.
合併資產負債表
（未經審計）
（以千計，股票和每股金額除外）
2024年3月31日2023年12月31日
資產
流動資產：
現金和現金等價物$209,761 $246,994 
對有價證券的投資29,842 39,206 
應收賬款76,433 87,632 
庫存60,759 59,696 
預付費用和其他流動資產54,444 49,533 
流動資產總額431,239 483,061 
經營租賃使用權資產，淨額23,003 26,312 
財產和設備，減去累計折舊 $26,563和 $25,429分別在 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日
32,421 31,667 
無形資產，減去累計攤銷額3,328和 $2,510分別在 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日
19,672 20,490 
善意197,797 197,797 
其他非流動資產17,657 18,553 
總資產$721,789 $777,880 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款$9,210 $15,120 
應計費用和其他流動負債124,622 144,245 
經營租賃負債8,270 8,324 
流動負債總額142,102 167,689 
長期債務388,391 387,858 
經營租賃負債47,831 48,877 
其他非流動負債12,771 13,282 
負債總額591,095 617,706 
承付款和意外開支
股東權益：
普通股，$0.01面值， 500,000,000授權股份， 296,159,417和 293,594,209分別於 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已發行和流通的股份
2,922 2,918 
額外的實收資本2,853,550 2,836,018 
累計其他綜合虧損：
外幣折算調整6,847 5,429 
可供出售證券的未實現虧損(203)(188)
認股證71 71 
累計赤字(2,732,493)(2,684,074)
股東權益總額130,694 160,174 
負債和股東權益總額$721,789 $777,880 

參見隨附的合併財務報表附註
3

Amicus Therapeutics, Inc.
合併運營報表
（未經審計）
（以千計，股票和每股金額除外）
截至3月31日的三個月
20242023
產品淨銷售額$110,403 $86,270 
銷售商品的成本13,567 6,942 
毛利96,836 79,328 
運營費用：
研究和開發28,329 41,499 
銷售、一般和管理88,029 73,957 
應付或有對價公允價值的變動— 251 
重組費用6,045 — 
折舊和攤銷2,154 1,257 
運營費用總額124,557 116,964 
運營損失(27,721)(37,636)
其他費用：
利息收入1,540 2,199 
利息支出(12,436)(11,844)
其他費用(4,966)(5,938)
所得税前虧損 (43,583)(53,219)
所得税（費用）補助(4,836)287 
歸屬於普通股股東的淨虧損$(48,419)$(52,932)
每股普通股可歸於普通股股東的淨虧損——基本虧損和攤薄後$(0.16)$(0.18)
已發行普通股的加權平均值——基本股和攤薄後普通股302,903,009291,336,750
                                                                                    
參見隨附的合併財務報表附註
4

Amicus Therapeutics, Inc.
綜合損失合併報表
（未經審計）
（以千計）
 截至3月31日的三個月
 20242023
淨虧損$(48,419)$(52,932)
扣除税款的其他綜合收益：
外幣折算調整收益1,418 5,446 
可供出售證券的未實現虧損(15)(85)
其他綜合收益1,403 5,361 
綜合損失$(47,016)$(47,571)

參見隨附的合併財務報表附註
5

Amicus Therapeutics, Inc.
股東權益變動綜合報表
（未經審計）
（以千計，股票金額除外）
截至2024年3月31日的三個月
普通股額外
付費
資本		認股證其他
全面
損失		累積的
赤字		總計
股東
公平
股份金額
2023 年 12 月 31 日的餘額293,594,209 $2,918 $2,836,018 $71 $5,241 $(2,684,074)$160,174 
已行使的股票期權，淨額444,497 4 3,450 — — — 3,454 
扣除税款的限制性股票單位的歸屬2,120,711 — (16,721)— — — (16,721)
基於股票的薪酬— — 30,803 — — — 30,803 
可供出售證券的未實現虧損— — — — (15)— (15)
外幣折算調整— — — — 1,418 — 1,418 
淨虧損— — — — — (48,419)(48,419)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額296,159,417 $2,922 $2,853,550 $71 $6,644 $(2,732,493)$130,694 
截至2023年3月31日的三個月
普通股額外
付費
資本		認股證其他
全面
收益（損失）		累積的
赤字		總計
股東
公平
股份金額
截至2022年12月31日的餘額281,108,273 $2,815 $2,664,744 $83 $(12,105)$(2,532,490)$123,047 
已行使的股票期權，淨額384,108 3 2,652 — — — 2,655 
扣除税款的限制性股票單位的歸屬1,612,975 — (12,806)— — — (12,806)
基於股票的薪酬— — 34,894 — — — 34,894 
與市場發行相關的股票的發行，扣除發行成本195,229 2 2,352 — — — 2,354 
可供出售證券的未實現虧損— — — — (85)— (85)
外幣折算調整— — — — 5,446 — 5,446 
淨虧損— — — — — (52,932)(52,932)
截至2023年3月31日的餘額283,300,585 $2,820 $2,691,836 $83 $(6,744)$(2,585,422)$102,573 


參見隨附的合併財務報表附註
6

Amicus Therapeutics, Inc.
合併現金流量表
（未經審計）
（以千計）
截至3月31日的三個月
20242023
經營活動
淨虧損$(48,419)$(52,932)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
債務折扣和遞延融資的攤銷531 667 
折舊和攤銷2,154 1,257 
基於股票的薪酬30,803 34,894 
應付或有對價公允價值的非現金變動— 251 
外幣重新計量損失1,736 5,885 
遞延税— (4,939)
其他5,818 — 
運營資產和負債的變化：
應收賬款9,557 (1,367)
庫存(1,678)(3,158)
預付費用和其他流動資產(5,340)1,839 
應付賬款、應計費用和其他流動負債(24,483)(72)
其他非流動資產和負債(374)(394)
用於經營活動的淨現金$(29,695)$(18,069)
投資活動
出售和贖回有價證券38,907 54,944 
購買有價證券(29,559)(16,747)
資本支出(1,811)(1,942)
投資活動提供的淨現金$7,537 $36,255 
籌資活動
融資租賃的支付(42)(28)
對既得限制性股票單位繳納的預扣税(16,721)(12,806)
行使股票期權的收益，淨額3,454 2,655 
與市場發行相關的股票發行所得的收益，扣除發行成本— 2,354 
用於融資活動的淨現金$(13,309)$(7,825)
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響$(1,816)$1,507 
期末現金、現金等價物和限制性現金的淨增長（減少）(37,283)11,868 
期初的現金、現金等價物和限制性現金250,077 153,115 
期末現金、現金等價物和限制性現金$212,794 $164,983 
現金流信息的補充披露
在此期間支付的利息現金 $11,801 $11,361 
期末未付的資本支出$1,110 $1,260 
繳納税款的現金$635 $178 
通過租賃激勵措施支付租户改善費$52 $— 

參見隨附的合併財務報表附註
7

Amicus Therapeutics, Inc.
合併財務報表附註
（未經審計）
1. 業務描述
Amicus Therapeutics, Inc.（以下簡稱 “公司”）是一家以患者為中心的全球生物技術公司，專注於發現、開發和交付用於罕見疾病的新藥。該公司力求提供最高質量的療法，這些療法有可能過時當前的治療方法，為患者帶來顯著的益處，併成為一流或一流的療法。該公司上市的兩種療法是Galafold®，這是第一種針對具有可接受遺傳變異的法布里病患者和Pombiliti患者的口服單一療法®+ Opfolda®，一種新療法，旨在改善晚發龐貝病成年人對關鍵疾病相關組織中活性酶的吸收。
Galafold®（也稱為 “migalastat”）已獲得全球40多個國家的批准，包括美國（“美國”）、歐盟（“歐盟”）、英國（“英國”）和日本。此外，加拉福爾德®已在美國、歐盟、英國、日本和其他幾個國家被認定為孤兒藥。
龐比利蒂®+ Opfolda®（也稱為 “cipaglucosidase alfa-atga/miglustat”）於2023年在龐貝最大的三個市場獲得批准：美國、歐盟和英國。全球衞生當局正在進行多項監管申報和報銷程序。此外，Pombiliti®+ Opfolda®已在美國、歐盟、英國、日本和其他幾個國家被認定為孤兒藥。
該公司的累計赤字為 $2.7截至2024年3月31日為10億美元，預計在截至2024年12月31日的財政年度內將出現虧損。該公司歷來通過股票發行、產品收入、債務發行、合作和其他融資安排為其運營提供資金。
根據其目前的運營模式，該公司認為，包括預期收入在內的當前現金狀況足以為公司至少未來12個月的運營和正在進行的研究計劃提供資金。潛在的業務發展機會、管道擴張和對製造能力的投資可能會影響公司的長期資本需求。
2. 重要會計政策摘要
演示基礎
隨附的未經審計的合併財務報表是根據中期財務信息的美國公認會計原則（“美國公認會計原則”）以及第10-Q表和第S-X條例第10-01條的説明編制的。因此，某些財務信息通常包含在根據美國公認會計原則編制的年度財務報表中，但不是中期報告目的所必需的，因此被省略了。管理層認為，隨附的未經審計的合併財務報表反映了所有調整，僅包括正常的經常性調整，這些調整是公允列報公司中期財務信息所必需的。管理層已確定該公司的運營 一該部分側重於治療一系列毀滅性的罕見病和孤兒病的先進療法的發現、開發和商業化。
隨附的未經審計的合併財務報表和相關附註應與公司截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告中包含的公司財務報表和相關附註一起閲讀。有關公司會計政策的完整描述，請參閲截至2023年12月31日的財政年度的10-K表年度報告。
合併
合併財務報表包括公司及其子公司的賬目。公司間賬户和交易在合併中被清除。
外幣交易
公司大多數外國子公司的本位幣是其當地貨幣。對於以美元以外的本位幣進行交易的非美國子公司，資產和負債按資產負債表日的當前匯率折算。收入和支出項目按加權平均外匯匯率折算
8

時期。將公司海外業務的財務報表折算成美元所產生的調整不包括在淨收益的確定範圍內，並記入累計其他綜合收益，即股東權益的單獨組成部分。非實體本位貨幣的交易將重新計量為本位貨幣，調整產生的損益記入其他支出。
估算值的使用
根據美國公認會計原則編制財務報表要求管理層做出估算和假設，以影響報告的資產和負債金額、財務報表日或有資產負債的披露以及報告期內報告的收入和支出金額。實際結果可能與這些估計有所不同。
現金、現金等價物、有價證券和限制性現金
公司將購買的所有在收購之日到期日為三個月或更短的高流動性投資視為現金等價物。有價證券包括到期日超過三個月的固定收益投資和其他可在既定市場輕鬆購買或出售的高流動性投資。這些投資被歸類為可供出售的投資，並在公司的合併資產負債表上按公允價值報告。未實現的持股收益和虧損在公司合併綜合虧損報表中的其他綜合收益中列報。公允價值基於可用的市場信息，包括報價的市場價格、經紀商或交易商報價或其他可觀察的輸入。
限制性現金主要由為滿足某些協議的要求而持有的資金組成，這些資金的使用受到限制，並作為其他非流動資產的一部分列入公司的合併資產負債表。
信用風險的集中度
公司面臨信用風險集中的金融工具主要包括現金、現金等價物、有價證券和應收賬款。
該公司將現金和現金等價物保留在銀行賬户中，有時會超過聯邦保險限額。該公司將其有價證券投資於高質量的商業金融工具。在本報告所述期間，公司均未確認此類賬户的任何信用風險損失。該公司認為，其現金、現金等價物或有價證券不會面臨重大信用風險。
截至2024年3月31日，該公司的應收賬款主要來自加拉福德®在歐洲、美國和日本銷售。公司定期評估其客户的財務實力，以確定預期損失準備金（如果有）。對於因名患者銷售而產生的應收賬款，付款條件是預先確定的，公司會定期評估每位客户的信譽。截至2024年3月31日，公司的可疑賬款備抵金為美元0.1百萬。
收入確認
該公司在以商業方式或通過有償搶先體驗計劃提供產品的情況下，已錄得銷售收入。產品訂單通常來自分銷商和藥房，最終付款人通常是政府當局。
公司在履行對客户的義務時確認收入，這種履行義務發生在藥房或分銷商獲得對產品的控制權的時候。交易價格根據公司客户合同中的固定對價確定，並扣除可變對價（主要包括第三方折扣和回扣）的估計值後入賬。在確認銷售收入時，已確定的可變對價被記錄為收入減少。公司確認收入的前提是未來一段時間內可能不會發生重大收入逆轉。這些估計值可能與收到的實際對價有所不同。公司在每個報告期對這些估計值進行評估，以反映已知的變化。
9

下表彙總了公司按產品分列的淨產品銷售額：
截至3月31日的三個月
（以千計）20242023
Galafold®
$99,359 $86,112 
龐比利蒂®+ Opfolda®
11,044 158 
產品淨銷售總額$110,403 $86,270 
下表彙總了按地理區域分列的公司淨產品銷售額：
截至3月31日的三個月
（以千計）20242023
美國$37,375 $28,831 
前美國73,028 57,439 
產品淨銷售總額$110,403 $86,270 
庫存和銷售商品成本
庫存按成本和可變現淨值中較低者列報，由先入先出法確定。定期審查庫存，以根據預計的銷售活動和產品保質期確定流動緩慢或過時的庫存。在評估已生產庫存的可回收性時，要考慮將來銷售相關庫存獲得收入的可能性，並減記庫存數量超過預期需求的庫存價值。在公司的合併運營報表中，過期庫存將被處置，相關成本被確認為銷售商品的成本。
商品銷售成本包括庫存銷售成本、製造和供應鏈成本、產品運輸和裝卸成本、多餘和過期庫存準備金以及應付特許權使用費。龐比利蒂的一部分®+ Opfolda® 在監管部門批准之前，庫存被列為研發成本，因此，銷售商品的成本和相關的毛利率不一定代表未來的銷售成本和毛利率。
最近的會計發展——2024年通過的指導方針
2023年11月，財務會計準則委員會（“FASB”）發佈了第2023-07號會計準則更新（“ASU”），即分部報告（主題280）：對可報告的細分市場披露的改進。修正案擴大了可申報分部的披露要求，主要是通過加強對重大分部支出的披露。除其他外，修正案要求披露首席運營決策者的頭銜和職位，並要求擁有單一可報告細分市場的公共實體提供本次更新要求的所有披露以及主題280中現有的細分市場披露。2023年12月15日之後開始的財政年度需要進行年度披露，2024年12月15日之後開始的財政年度內需要進行中期披露。除非不切實際，否則需要追溯性申請，並且允許提前收養。該公司於2024年1月1日通過了該指導方針。本ASU僅適用於披露要求，公司將提供所需的年度披露作為2024年10-K表年度報告的一部分，並作為2025年10-Q表季度報告的一部分提供所需的中期披露。
最近的會計發展——指導方針尚未通過
2023 年 12 月，FASB 發佈了 ASU 第 2023-09 號所得税（主題 740）：I對所得税披露的改進。亞利桑那州立大學要求披露已繳納的分類所得税，為有效税率對賬的組成部分規定了標準類別，並修改了其他與所得税相關的披露。亞利桑那州立大學2023-09對2024年12月15日之後開始的財政年度有效，必須前瞻性地適用，可以選擇追溯申請，並且允許提前採用。該指導方針的通過預計不會對公司的合併財務報表產生重大影響。
10

3. 現金、現金等價物、有價證券和限制性現金
截至2024年3月31日，該公司持有美元209.8百萬美元現金和現金等價物以及美元29.8數百萬種有價證券，在公司的合併資產負債表上按公允價值列報。未實現的持股收益和虧損通常在合併綜合虧損報表中的其他綜合收益中列報。如果有價證券的公允價值低於公司成本基礎的下降被確定為非暫時性的，或者如果可供出售債務證券的公允價值被確定為低於攤銷成本，並且公司打算或很有可能在收回之前出售該證券，但不被視為信用損失，則此類證券將減記為新成本基礎的估計公允價值和減記金額作為減值費用包含在合併運營報表中。如果確定可供出售債務證券的未實現虧損是信用損失造成的，則公司將確認補貼，相應的信用損失將納入合併運營報表。
公司定期將多餘的運營現金投資於主要金融機構的存款、貨幣市場基金、美國政府發行的票據以及固定收益投資和美國債券基金，這兩種基金都可以在成熟的市場上輕鬆購買和出售。該公司認為，根據公司政策，證券的信用評級很高，因此其持有這些金融工具所產生的市場風險已得到緩解。原始到期日超過三個月但少於一年的投資被歸類為活期投資。
除非下文另有説明，否則現金、現金等價物和有價證券被歸類為流動證券，包括以下內容：
 截至 2024 年 3 月 31 日
（以千計）成本格羅斯
未實現
獲得		格羅斯
未實現
損失		公平
價值
現金和現金等價物$209,761 $— $— $209,761 
商業票據25,718 — (4)25,714 
美國政府機構債券3,978 — (1)3,977 
貨幣市場100 — — 100 
存款證51 — — 51 
$239,608 $— $(5)$239,603 
包含在現金和現金等價物中$209,761 $— $— $209,761 
包含在有價證券中29,847 — (5)29,842 
現金、現金等價物和有價證券總額$239,608 $— $(5)$239,603 

 截至 2023 年 12 月 31 日
（以千計）成本格羅斯
未實現
獲得		格羅斯
未實現
損失		公平
價值
現金和現金等價物$246,994 $— $— $246,994 
商業票據14,651 12 — 14,663 
國庫法案12,944 2 — 12,946 
美國政府機構債券11,450 — (4)11,446 
貨幣市場100 — — 100 
存款證51 — — 51 
$286,190 $14 $(4)$286,200 
包含在現金和現金等價物中$246,994 $— $— $246,994 
包含在有價證券中39,196 14 (4)39,206
現金、現金等價物和有價證券總額$286,190 $14 $(4)$286,200 
11

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中， 不已實現的收益或損失。出售證券的成本基於特定的識別方法。
截至2024年3月31日，有價證券的未實現虧損頭寸反映了暫時的減值，不是信用損失造成的。此外，由於這些頭寸處於虧損狀態不到十二個月，而且公司不打算在收回之前出售這些證券，因此虧損被確認為其他綜合收益的一部分。這些有價證券在未實現虧損頭寸中的公允價值為美元29.7百萬和美元11.4截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，分別為 100 萬。
下表提供了合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬情況，這些對賬總額等於合併現金流量表中顯示的相同金額的總和。
截至3月31日，
（以千計）20242023
現金和現金等價物$209,761 $160,602 
受限制的現金3,033 4,381 
合併現金流量表中顯示的現金、現金等價物和限制性現金$212,794 $164,983 
4. 庫存
下表彙總了公司在每個指定時期的庫存組成部分：
（以千計）2024年3月31日2023年12月31日
原材料$31,613 $30,230 
在處理中工作22,146 22,597 
成品7,000 6,869 
庫存總額$60,759 $59,696 
該公司的庫存儲備為 $2.9百萬和美元0.5截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，分別為 100 萬。
5. 債務
下表彙總了公司在每個指定時期的債務：
（以千計）2024年3月31日2023年12月31日
2029 年到期的高級有擔保定期貸款：
校長$400,000 $400,000 
減去：債務折扣 (1)
(9,230)(9,652)
減去：遞延融資 (1)
(2,379)(2,490)
長期債務的淨賬面價值$388,391 $387,858 
______________________________
(1)在公司的合併資產負債表中包含在長期債務中，並使用實際利率法在2029年到期的優先有擔保定期貸款的剩餘期限內攤銷為利息支出。
12

利息支出
下表分別列出了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中與公司債務相關的已確認利息支出：
截至3月31日的三個月
（以千計）20242023
合同利息支出$11,974 $11,230 
債務折扣的攤銷$422 $381 
遞延融資的攤銷$109 $286 
6. 重組
在2024年第一季度，重組費用主要與一項通過放棄來降低運營成本的計劃有關 一該公司認為不再需要進行運營的租約。
相關負債記入應計負債 公司合併資產負債表中的費用和其他流動負債。 產生的費用總額彙總如下：
（以千計）其他設施和非租賃成本加速折舊總計
截至 2023 年 12 月 31 日的餘額
$— $— $— 
重組費用3,201 2,844 6,045 
非現金物品— (2,844)(2,844)
現金已結算(310)— (310)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額
$2,891 $— $2,891 
7. 股票薪酬
經修訂和重述的 2007 年股權激勵計劃（“計劃”）規定向員工、董事、顧問和顧問授予限制性股票單位和購買公司普通股的期權，價格由董事會決定。該計劃旨在鼓勵公司的員工和顧問擁有股票，併為他們提供額外的激勵措施，以促進企業的成功。董事會或其委員會負責確定授予期權的個人、每個人將獲得的期權數量、每股期權價格以及每個期權的行使期。
股票期權補助
授予的股票期權的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型估算的，其加權平均假設如下：
 截至3月31日的三個月
 20242023
預期的股價波動57.2 %59.3 %
無風險利率4.0 %3.9 %
期權的預期壽命（年）5.65.5
每股預期年度分紅$— $— 
 截至2024年3月31日的三個月公司股票期權摘要如下：
13

的數量
股份		加權平均練習
價格		剩餘加權平均值
年份		聚合
固有的
價值
 （以千計）  （單位：百萬）
未償還期權，2023 年 12 月 31 日23,002 $11.69   
已授予4,033 $14.23   
已鍛鍊(439)$7.86   
被沒收(271)$12.56   
已過期(20)$17.28 
未償還期權，2024 年 3 月 31 日26,305 $12.13 6.4$23.9 
已歸屬和未歸屬預計將於 2024 年 3 月 31 日歸屬24,409 $12.08 6.2$23.5 
可於 2024 年 3 月 31 日行使15,979 $11.60 4.9$22.3 
截至2024年3月31日，與授予的非既得股票期權相關的未確認薪酬成本總額為美元52.5百萬，預計將在加權平均期內確認 三年.
限制性股票單位 和基於業績的限制性股票單位（統稱為 “RSU”）
根據本計劃授予的RSU通常需要分級歸屬，並取決於員工的持續服務。如果在解除授予限制之前終止僱傭關係，則RSU通常會被沒收。公司按比例在歸屬限制失效期間支出限制性股票單位的成本，該成本確定為授予之日限制性股票單位所依據的普通股的公允市場價值。 截至2024年3月31日的三個月，該計劃下的非既得RSU活動摘要如下：
的數量
股份		加權
平均補助金
日期博覽會
價值		加權
平均值
剩餘的
年份		聚合
固有的
價值
（以千計）（單位：百萬）
截至 2023 年 12 月 31 日的非歸屬單位10,033 $13.37   
已授予3,251 $15.35   
既得(3,332)$13.49   
被沒收(393)$14.66   
截至 2024 年 3 月 31 日的非歸屬單位9,559 $13.92 2.5$112.6 
截至 2024 年 3 月 31 日，有 $77.7數百萬美元的未確認薪酬成本與基於服務的歸屬條件的未歸屬限制性單位有關。這些成本預計將在加權平均時間內確認 三年.
與股權獎勵相關的薪酬費用
下表彙總了與公司合併運營報表中確認的與股權獎勵相關的薪酬支出相關的信息：
 截至3月31日的三個月
（以千計）20242023
研發費用$4,871 $8,490 
銷售費用、一般費用和管理費用25,932 26,404 
權益薪酬支出總額$30,803 $34,894 
14

8. 按公允價值計量的資產和負債
公司的金融資產和負債按公允價值計量，並按公允價值層次結構分類，公允價值層次結構定義如下：
第 1 級— 公司在計量之日能夠獲得的相同資產或負債在活躍市場上的報價。
第 2 級— 活躍市場中可直接或間接觀察到的資產或負債報價以外的投入。
第 3 級— 無法觀察到的資產或負債的輸入。
下表列出了公司經常性資產和負債的公允價值摘要，按截至2024年3月31日這些衡量標準所屬的公允價值層次結構中的水平彙總：
（以千計） 第 1 級第 2 級總計
資產：  
商業票據$— $25,714 $25,714 
美國政府機構債券— 3,977 3,977 
貨幣市場7,201 — 7,201 
 $7,201 $29,691 $36,892 
（以千計） 第 1 級第 2 級總計
負債：  
遞延補償計劃負債$7,101 $— $7,101 
 $7,101 $— $7,101 
下表列出了公司經常性資產和負債的公允價值摘要，按截至2023年12月31日這些衡量標準所處的公允價值層次結構中的水平彙總：
（以千計）第 1 級第 2 級總計
資產：
商業票據$— $14,663 $14,663 
國庫法案— 12,946 12,946 
美國政府機構債券— 11,446 11,446 
貨幣市場7,631 — 7,631 
 $7,631 $39,055 $46,686 
（以千計）第 1 級第 2 級總計
負債：   
遞延補償計劃負債7,531 — 7,531 
 $7,531 $— $7,531 
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遞延薪酬計劃負債作為公司合併資產負債表中其他非流動負債的組成部分入賬。截至2024年3月31日或2023年12月31日，該公司沒有任何三級資產或負債。
現金、貨幣市場基金和有價證券
公司將其在公允價值層次結構中的現金歸類為1級，因為這些資產是使用計量日相同資產在活躍市場上的報價進行估值的。該公司將其對有價證券的投資視為可供出售，並將這些資產和公允價值層次結構中的貨幣市場基金歸類為二級，主要使用非活躍市場的經紀人報價對這些證券進行估值。
9. 每股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損
下表提供了計算每股普通股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損時使用的分子和分母的對賬情況：
 截至3月31日的三個月
（以千計，每股金額除外）20242023
分子：  
歸屬於普通股股東的淨虧損$(48,419)$(52,932)
分母：
已發行普通股的加權平均值——基本股和攤薄後的普通股302,903,009 291,336,750 
稀釋性普通股等價物將包括已發行普通股期權和未歸屬的限制性股票單位的稀釋效應。由於具有反稀釋作用，所有時期的攤薄後每股收益分母均不包括潛在的稀釋性普通股等價物。已發行的加權平均普通股包括行使價為美元的未償還的預先注資認股權證0.01.
下表列出了由於使用庫存股方法具有反稀釋性而被排除在計算之外的潛在普通股股份：
 截至3月31日，
（以千計）20242023
購買普通股的期權26,305 23,437 
未歸屬的限制性股票單位9,559 9,430 
可能可發行的股票總數35,864 32,867 

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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
以下討論應與本10-Q表季度報告中未經審計的合併財務報表及其附註以及我們截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表及其附註一起閲讀。我們在本節中所作的一些陳述是聯邦證券法所指的前瞻性陳述。有關前瞻性陳述的完整討論，請參閲本10-Q表季度報告中題為 “關於前瞻性陳述的特別説明” 的部分。某些風險因素可能導致實際結果、業績或成就與以下討論所表達或暗示的結果存在重大差異。有關此類風險因素的討論，請參閲我們截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告中題為 “風險因素” 的部分。
概述
我們是一家以患者為中心的全球生物技術公司，專注於發現、開發和交付用於罕見疾病的新藥。我們力求提供最高質量的療法，這些療法有可能過時當前的治療方法，為患者帶來顯著的益處，併成為一流或一流的療法。我們上市的兩種療法是 Galafold®，這是第一種針對具有可接受遺傳變異的法布里病患者和Pombiliti患者的口服單一療法®+ Opfolda®，一種新療法，旨在改善晚發龐貝病成年人對關鍵疾病相關組織中活性酶的吸收。
Galafold®（也稱為 “migalastat”）已獲得全球40多個國家的批准，包括美國（“美國”）、歐盟（“歐盟”）、英國（“英國”）和日本。此外，加拉福爾德®已在美國、歐盟、英國、日本和其他幾個國家被認定為孤兒藥。
龐比利蒂®+ Opfolda®（也稱為 “cipaglucosidase alfa-atga/miglustat”）於2023年在龐貝最大的三個市場獲得批准：美國、歐盟和英國。全球衞生當局正在進行多項監管申報和報銷程序。此外，Pombiliti®+ Opfolda® 已在美國、歐盟、英國、日本和其他幾個國家被認定為孤兒藥。
我們的戰略
我們的戰略是通過內部開發、聯合開發、收購或獲得許可的產品和候選產品，為罕見病患者創造、製造、測試和提供最高質量的藥物。我們正在利用我們的全球能力開發和擴大我們在法布里病和龐貝病方面的特許經營權，重點研究下一代療法和新技術。
我們的主要進展包括：
•法布里病在商業和監管方面取得成功。在截至2024年3月31日的三個月中，加拉福爾德®收入為9,940萬美元的合併收入，與去年同期相比增加了1,320萬美元。我們繼續看到強勁的商業勢頭，並將業務擴展到其他地區。
•龐貝病計劃的里程碑。在截至2024年3月31日的三個月中，龐比利蒂®+ Opfolda®收入為1,100萬美元的合併收入。Pombiliti®+ Opfolda®於2023年6月獲得歐盟委員會（“EC”）的批准，於2023年8月獲得英國藥品和保健產品監管局（“MHRA）” 的批准，並於2023年9月獲得美國食品藥品監督管理局（“FDA”）的批准。
•管道的發展和增長。我們正在利用我們的全球能力開發和擴大我們在法布里病和龐貝病方面的特許經營權，重點研究下一代療法和新技術。
•財務實力。截至2024年3月31日，現金、現金等價物和有價證券總額為2.396億美元。
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 我們的商業產品和候選產品
Galafold® (migalastat HCl) 用於治療法布里病
我們的口服精準醫學 Galafold®2018年8月，美國食品藥品管理局加速批准用於治療根據體外分析數據確診為法布里病且具有適宜的半乳糖苷酶α基因（“GLA”）變異的成年人。加拉福爾德®2016 年 5 月，歐盟和英國批准作為一線療法，用於對年齡在 16 歲及以上、確診為法布里氏病且具有適宜變異體的成人和青少年進行長期治療。全球40多個國家已獲得上市許可以及12歲及以上體重45千克或以上的青少年的許可。我們計劃繼續推出 Galafold®在其他國家，包括12歲及以上的青少年。
作為一種口服單一療法，Galafold®旨在結合並穩定在基於良好實驗室規範（“GLP”）細胞的適應性試驗中被確定為適合的遺傳變異患者的內源性 α-半乳糖苷酶 A（“α-GAL A”）酶。
法布里病的下一代
我們致力於為所有法布里病患者持續創新。作為我們長期承諾的一部分，我們還在繼續發現治療法布里病的下一代基因藥物。
龐比利蒂®（cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda®（miglustat）用於治療龐貝病
我們利用我們的生物製劑能力開發了 Pombiliti®+ Opfolda®，一種晚發龐貝病的新型治療模式。龐比利蒂®+ Opfolda®於 2023 年 6 月獲得歐盟的批准，2023 年 8 月獲得 MHRA 的批准，2023 年 9 月獲得 FDA 的批准。目前正在向全球衞生當局提交更多監管申報和報銷程序。
龐比利蒂®+ Opfolda®由一種獨特設計的 rhGaA 酶 cipaglucosidase alfa-atga 組成，具有優化的碳水化合物結構，可增強溶酶體的吸收，與起到酶穩定劑作用的 miglustat 聯合使用。Miglustat 與 cipaglucosidase alfa-atga 結合並穩定 cipaglucosidase alfa-atga，減少循環中 rhGaA 的失活，從而改善關鍵疾病相關組織對活性酶的吸收。Miglustat 不是直接有助於減少糖原的活性成分。
此外，正在對晚發的龐貝病（“LOPD”）和嬰兒發作的龐貝病（“IOPD”）人羣的兒科患者進行臨牀研究。
龐貝病的下一代
我們致力於為所有龐貝病患者持續創新。作為我們長期承諾的一部分，我們還在繼續發現針對龐貝病的下一代基因藥物。
戰略聯盟和安排
我們將繼續酌情評估業務發展機會，以建立股東價值，為我們提供開發和銷售以罕見病和孤兒病為重點的技術或產品所需的財務、技術、臨牀和商業資源及知識產權。我們正在定期探索潛在的合作、聯盟和其他各種業務發展機會。這些機會可能包括業務合併、合作伙伴關係、對某些資產進行戰略性授權，或收購臨牀前階段、臨牀階段或已上市的產品或新技術，這些產品或新技術符合我們為罕見病和孤兒病患者開發和提供療法的戰略計劃。
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合併經營業績
與 2023 年 3 月 31 日相比，截至 2024 年 3 月 31 日的三個月
下表提供了公司的部分財務信息：
截至3月31日的三個月
（以千計）20242023改變
產品淨銷售額$110,403 $86,270 $24,133 
銷售商品的成本13,567 6,942 6,625 
銷售成本佔產品淨銷售額的百分比12.3 %8.0 %4.3 %
運營費用：
研究和開發28,329 41,499 (13,170)
銷售、一般和管理88,029 73,957 14,072 
應付或有對價公允價值的變動— 251 (251)
重組費用6,045 — 6,045 
折舊和攤銷2,154 1,257 897 
其他費用：
利息收入1,540 2,199 (659)
利息支出(12,436)(11,844)(592)
其他費用(4,966)(5,938)972 
所得税（費用）補助(4,836)287 (5,123)
歸屬於普通股股東的淨虧損$(48,419)$(52,932)$4,513 
產品淨銷售額。在截至2024年3月31日的三個月中，產品淨銷售額與去年同期相比增長了2410萬美元。增長主要是由於Galafold的持續增長®在美國和歐洲以及Pombiliti的推出®+ Opfolda®在歐洲和美國
銷售商品的成本。銷售的商品成本包括製造成本以及與產品淨銷售相關的特許權使用費。銷售成本佔產品淨銷售額的百分比增長了4.3％，這主要是由於本期與驗證工作相關的庫存註銷。
研究和開發費用。下表彙總了我們的主要發展計劃和產生的第三方自付費用：
（以千計）截至3月31日的三個月
項目20242023
第三方直接項目費用  
Galafold®（法布里病）
$1,815 $2,644 
龐比利蒂®+ Opfolda®（龐貝病）
11,320 15,776 
臨牀前和其他項目617 600 
第三方直接項目支出總額13,752 19,020 
其他項目費用  
人事成本11,905 18,252 
其他費用2,672 4,227 
其他項目費用總額14,577 22,479 
研究和開發費用總額$28,329 $41,499 
研發成本減少了1,320萬美元，主要是由我們的Pombiliti推動的®+ Opfolda®商業啟動，減少了臨牀支出和支持研發工作的員工人數。
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銷售、一般和管理費用。 銷售、一般和管理費用增加了1,410萬美元，這主要是由支持我們商業發射活動的員工人數增加所導致的人事成本、未另行包含在研發費用中的批准後成本以及第三方專業費用所致。
重組費用。 在2024年第一季度，重組費用主要與一項計劃有關，該計劃旨在通過放棄我們認為對我們的運營不再有用的租約來降低運營成本。
所得税支出。我們在不同的司法管轄區都要繳納所得税。我們的納税義務在很大程度上取決於税前收益在我們經營的許多司法管轄區之間的分配。
流動性和資本資源
由於我們投入了大量的研發支出，以及建立商業組織以支持Galafold推出的支出®還有 Pombiliti®+ Opfolda®，自2002年成立以來，我們一直沒有盈利，也產生了營業虧損。我們歷來通過股票發行、產品收入、債務發行、合作和其他融資安排為我們的業務提供資金。
流動性來源
2022年11月，我們與高盛公司簽訂了銷售協議。有限責任公司將制定一項市場股票計劃（“ATM計劃”），根據該計劃，我們可以提議出售總髮行收益不超過2.5億美元的普通股。截至2024年3月31日，根據自動櫃員機計劃，共有價值1.844億美元的股票可供發行和出售。
現金流討論
截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為2.396億美元。我們將超過當前流動性和資本保值需求的現金投資於各種計息工具，包括美國政府機構的債務和貨幣市場賬户。只要有可能，我們力求將集中度和風險程度的潛在影響降至最低。儘管我們與金融機構的現金餘額超過保險限額，但我們預計此類現金餘額不會有任何損失。有關現金、現金等價物和有價證券的更多詳情，請參閲 “— 註釋3。現金、現金等價物、有價證券和限制性現金”，載於我們的合併財務報表附註。
用於經營活動的淨現金
截至2024年3月31日的三個月，運營中使用的淨現金為2970萬美元。用於運營的淨現金的組成部分包括截至2024年3月31日的三個月淨虧損4,840萬美元以及運營資產和負債變動淨減少2,230萬美元，被3,080萬美元的股票薪酬和1,020萬美元的其他非現金調整所抵消。 運營資產和負債的變化主要是由於與支付龐比利蒂款項相關的應付賬款和應計費用減少了2450萬美元®+ Opfolda®發射活動和人員費用.
截至2023年3月31日的三個月，運營中使用的淨現金為1,810萬美元。運營中使用的淨現金的組成部分包括截至2023年3月31日的三個月淨虧損5,290萬美元，被3,490萬美元的股票薪酬、310萬美元的其他非現金調整所抵消，以及主要由於庫存增加而導致的運營資產和負債變動淨增加320萬美元.
投資活動提供的淨現金
截至2024年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為750萬美元。我們的投資活動主要包括投資的購買、銷售和到期日以及資本支出。投資活動提供的淨現金反映了出售和贖回有價證券的3,890萬美元，部分抵消了以下因素 2960 萬美元 用於購買有價證券和 180 萬美元 用於資本支出。
截至2023年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為3630萬美元。我們的投資活動主要包括投資的購買、銷售和到期日以及資本支出。提供的淨現金
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通過投資活動反映了出售和贖回有價證券的5,490萬美元，部分抵消了購買有價證券的1,670萬美元和資本支出的190萬美元。
用於融資活動的淨現金
截至2024年3月31日的三個月，用於融資活動的淨現金為1,330萬美元。融資活動中使用的淨現金主要反映了對1,670萬美元的既得限制性股票單位繳納的預扣税，部分被行使股票期權的350萬美元收益所抵消。
截至2023年3月31日的三個月，用於融資活動的淨現金為780萬美元。用於融資活動的淨現金主要反映了對1,280萬美元的既得限制性股票單位的購買，部分被行使股票期權的270萬美元收益和減去發行成本後的240萬美元與ATM計劃發行股票相關的240萬美元收益所抵消。
資金需求
我們預計，在可預見的將來，將繼續產生鉅額成本，這主要是由於研發費用，包括與進行臨牀試驗相關的費用。我們未來的資本要求將取決於多種因素，包括：
•我們的候選藥物臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本；
•為我們的商業、臨牀和臨牀前研究製造藥物供應的成本，包括製造Pombiliti的成本® （也稱為 “ATB200” 或 “cipaglucosidase alfa”）；
•我們可能會不時確定的候選藥物的臨牀前研究和後續臨牀試驗的未來結果，包括我們獲得監管部門批准和將此類療法商業化的能力；
•對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
•與審查我們的候選產品有關的監管標準的任何變化；
•影響我們製造、運輸、測試、開發或商業化產品（包括 Galafold）能力的法律、法規或法規的任何變化®，Pombiliti®+ Opfolda®，或我們的候選產品；
•商業化活動的成本，包括產品營銷、銷售和分銷；
•競爭技術的出現和其他不利的市場發展;
•對我們的產品和候選產品的潛在市場機會的估計；
•我們成功將 Galafold 商業化的能力®(也稱為 “鹽酸米加拉司他”);
•我們成功將 Pombiliti 商業化的能力®+ Opfolda®如果監管申請獲得批准，則在歐盟、英國和美國以及其他地方（統稱為 “AT-GAA”）；
•我們製造或提供足夠的臨牀或商業產品的能力，包括Galafold® 還有 Pombiliti®+ Opfolda®;
•我們獲得 Galafold 補償的能力®還有 Pombiliti®+ Opfolda®;
•我們滿足上市後承諾或要求Galafold持續獲得監管部門批准的能力®還有 Pombiliti®+ Opfolda®;
•我們獲得Galafold市場認可的能力®還有 Pombiliti®+ Opfolda®或開發或收購的任何其他已獲得監管部門批准的產品；
•準備、提交和起訴專利申請以及維護、執行和辯護知識產權相關索賠（包括Hatch-Waxman訴訟）的費用；
•已經或可能對我們提起的訴訟的影響，或者我們正在或可能對他人提起的訴訟的影響，包括Hatch-Waxman訴訟；
•我們在多大程度上收購或投資企業、產品和技術；
21

•我們成功地將收購的產品和技術整合到我們的業務中，或者成功地從我們的業務中剝離或許可現有產品和技術的能力，包括我們無法完全實現交易的預期收益或可能需要比預期更長的時間才能實現的可能性；
•我們建立許可協議、合作、夥伴關係或其他類似安排以及從任何此類合作者那裏獲得里程碑、特許權使用費或其他經濟利益的能力；
•與新興環境、社會和治理標準相關的成本以及我們遵守這些標準的能力，包括地方、州和國家層面的氣候報告要求；
•我們成功保護我們的信息技術系統並不間斷地維護我們的全球運營和供應鏈的能力；
•我們準確預測收入、運營支出或其他影響盈利能力的指標的能力；
•外幣匯率的波動；以及
•會計準則的變化。
我們可能會通過公共或私人債務或股權融資尋求額外資金。根據我們目前的運營模式，我們認為當前的現金狀況，包括預期收入，足以為我們至少未來12個月的運營和正在進行的研究計劃提供資金。業務發展合作、管道擴張和製造能力投資的潛在影響可能會影響我們的長期資本需求。
關鍵會計政策和重大判斷 
對我們的財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的財務報表為基礎，該財務報表是我們根據美國公認會計原則編制的。編制這些財務報表要求我們作出估計和假設，這些估計和假設會影響財務報表日報告的資產負債數額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的收入和支出。我們會持續評估我們的估計和判斷，並在必要時做出更改。我們的估算基於歷史經驗以及我們認為在當時情況下合理的其他各種因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源看不出來。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值有所不同。
在截至2024年3月31日的三個月中，我們在重要會計政策和估算中披露的項目沒有重大變化 “—附註2”。公司財務報表的 “重要會計政策摘要”，載於公司截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告。
最近的會計公告
請參閲 “—註釋 2。合併財務報表附註中的 “重要會計政策摘要”。
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第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告第二部分第7A項 “市場風險的定量和定性披露” 總結了我們的市場風險及其管理方式。截至2024年3月31日，自2023年12月31日以來，我們的市場風險或對此類風險的管理沒有實質性變化。
第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
截至本10-Q表季度報告所涉期末，在我們的首席執行官兼首席財務官的監督下，對我們的披露控制和程序（根據經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第13a-15（e）條和第15d-15（e）條的有效性進行了評估，我們的管理層也參與了這項評估。根據該評估，首席執行官和首席財務官得出結論，截至該期末，我們的披露控制和程序可以有效地及時記錄、處理、總結和報告我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息，並且可以有效確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累和傳達致我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官（視情況而定），以便及時就所需的披露做出決定。
在本報告所涵蓋的財政季度中，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響或合理可能產生重大影響。
第二部分。其他信息
第 1 項。法律訴訟
2022年第四季度，公司收到了美國梯瓦製藥有限公司（“Teva”）、奧羅賓多製藥有限公司（“Aurobindo”）和Lupin Limited（“Lupin”）的第四段認證通知信，內容涉及向美國食品藥品管理局提交的申請批准上市仿製藥Galafold的縮寫新藥申請（“ANDA”）®。2022年11月，該公司在美國特拉華特區地方法院對Teva、Lupin和Aurobindo提起了四起訴訟，理由是他們侵犯了其在橙皮書中列出的專利。2023年第四季度，下令暫停對盧平的訴訟。此外，在2024年第一季度，向法院提交了一項規定並得到主審法官的批准，根據該條款，雙方同意接受公司對爭議條款的定義。因此，原定的馬克曼聽證會被認為沒有必要，因此被取消。該公司已經並將繼續大力執行其Galafold®知識產權。
第 1A 項。風險因素
我們先前在截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告中披露的風險因素沒有重大變化。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
近期未註冊證券的銷售
沒有。
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發行人購買股票證券
下表提供了有關在截至2024年3月31日的三個月內購買普通股的某些信息：
時期
購買的股票總數 (1)
每股支付的平均價格作為公開宣佈的計劃或計劃的一部分購買的股票總數計劃或計劃下可能購買的股票的最大數量（或近似美元價值）
2024 年 1 月 1 日至 2024 年 1 月 31 日852,344 $13.60 — — 
2024 年 2 月 1 日至 2024 年 2 月 29 日125,353 $13.76 — — 
2024 年 3 月 1 日至 2024 年 3 月 31 日229,947 $12.00 — — 
總計1,207,644 $13.31 — — 
______________________________
(1)代表為支付與限制性股票單位歸屬相關的税款而預扣的普通股
第 3 項。優先證券違約
沒有。
第 4 項。礦山安全披露
沒有。
第 5 項。其他信息
規則 10b5-1 交易計劃
在本報告所涵蓋的季度期間, 任何董事或高級職員（定義見《交易法》第16a-1（f）條）均未採用、修改或終止 “第10b5-1條交易安排” 或 “非規則10b5-1交易安排”，” 正如S-K法規第408 (a) 項中對每個術語的定義一樣。
24

第 6 項。展品
展覽
數字		 描述
31.1 
根據經修訂的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14條和第15d-14條對首席執行官進行認證
   
31.2 
根據經修訂的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14條和第15d-14條對首席財務官進行認證
   
32.1 
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條對首席執行官和首席財務官進行認證
   
101.INS
內聯 XBRL 實例文檔-該實例文檔不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中
101.SCH 內聯 XBRL 分類擴展架構文檔
101.CAL 內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
101. 實驗室 內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔
101.PRE 內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔
101.DEF 內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
104封面交互式數據文件（採用內聯 XBRL 格式幷包含在附錄 101 中）




25

簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促成由經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
 AMICUS THERAPEUTICS, INC.
  
日期：2024年5月9日來自：/s/ 布拉德利·坎貝爾
  布拉德利·坎貝爾
  總裁兼首席執行官
  （首席執行官）
  
日期：2024年5月9日來自：/s/ 西蒙·哈福德
  西蒙·哈福德
  首席財務官
  （首席財務官）

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