附錄 99.1

img158830969_0.jpg 

 

Fate Therapeutics公佈2024年第一季度財務業績和業務更新

在 1 期自身免疫研究中，首位使用 FT819 CAR T 細胞候選產品治療的狼瘡患者；FT819 的未來臨牀開發將僅專注於自身免疫性疾病

FT522 CAR NK 候選細胞產品已開始入組 1 期 B 細胞淋巴瘤研究的無條件治療組

在 1 期實體瘤研究中，首位使用 FT825/ONO-8250 CAR T 細胞候選產品治療的患者

3.91 億美元的現金、現金等價物和投資

加利福尼亞州聖地亞哥——2024年5月9日——Fate Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：FATE）是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於為癌症和自身免疫性疾病患者提供一流的誘導多能幹細胞（iPSC）衍生細胞免疫療法，今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度業務要點和財務業績。

Fate Therapeutics總裁兼首席執行官斯科特·沃爾奇科表示：“我們在臨牀關注的三個關鍵領域取得了長足的進展——我們使用現成的 FT819 CAR T細胞療法治療了第一位患者，我們使用針對實體瘤的現成的 CAR T細胞療法治療了第一位患者，” Fate Therapeutics總裁兼首席執行官斯科特·沃爾奇科説。FT522 FT825“展望今年年中，我們計劃通過現成的 FT819 和 FT522 項目擴大自身免疫領域的臨牀開發，我們認為我們的iPSC產品平臺具有高度差異化，有可能克服阻礙細胞療法患者治療的眾多挑戰，例如血液分離和Cy/流感調理的要求、延長住院時間、繼發性惡性腫瘤風險以及准入有限。此外，雖然我們繼續對下一代 BCMA 靶向細胞產品進行臨牀前評估，但我們無意進一步將 FT576 推向復發/難治性多發性骨髓瘤的 1 期劑量擴展。”

FT819 iPsc 衍生的 CAR T 細胞計劃

•
在 1 期自身免疫研究中接受治療的首位系統性紅斑狼瘡患者。這項針對系統性紅斑狼瘡（SLE）患者的多中心1期臨牀試驗旨在評估 FT819 的安全性、藥代動力學和抗B細胞活性。是公司的現成CD8αβ+ T細胞候選產品，在T細胞受體α常數（TRAC）位點（NCT06308978）中加入了一種新型的CD19靶向1XX嵌合抗原受體（CAR）結構。第一位患者是十多年前被診斷出患有系統性紅斑狼瘡的27歲女性，儘管接受了多種標準護理療法的治療，但她仍患有難治性疾病，她接受了調理化療，隨後對3.6億個細胞進行了單劑量的 FT819。該患者在住院三天後出院，沒有任何明顯的不良反應。在使用在進行調理化療之前獲得的患者血液樣本進行的 “首創” 轉化評估中，

 

在體外細胞毒性試驗中，FT819 誘導患者的 CD19+ B 細胞快速而強烈地耗盡。
•
第一階段 BCM 研究數據為自身免疫性疾病建立了概念驗證。在美國基因與細胞療法學會 (ASGCT) 第 27 屆年會上，該公司今天公佈了其針對復發/難治性 B 細胞惡性腫瘤 (BCM) 的 FT819 1 期研究的臨牀前和轉化數據，該研究表明，單劑量 FT819 表現出與在 B 細胞介導的自身免疫疾病患者中產生免疫重置相關的多種機制。臨牀觀察包括：劑量依賴性藥代動力學，在第8天達到Cmax，持續到外周的頭兩週；使用標準的Cy/Flu和替代調理化療方案，外周血中CD19+ B細胞的快速、深層和持續耗盡；二級和三級組織運輸、浸潤和組織中清除CD19+ B細胞的活性的患者案例研究；以及患者對漿細胞消耗和 B 細胞重組，顯示天真的 B 細胞幾乎沒有恢復恢復活化的記憶 B 細胞或等離子母細胞。
•
劑量遞增已在1期BCM研究中完成，進一步的臨牀開發將專注於自身免疫。該公司已成功完成其 1 期 BCM 研究的劑量遞增，證明單劑量高達 10.8 億個細胞（NCT04629729）的 FT819 的安全性和耐受性，並打算專門在自身免疫領域進行進一步的臨牀開發。43 名經過大量預治療的患者（B 細胞淋巴瘤，n=25；慢性淋巴細胞白血病，n=6）接受了調理治療化療和五種劑量水平的單劑量 FT819。FT819 的安全性和耐受性表現良好，沒有劑量限制毒性，沒有發生任何級別的免疫效應-細胞相關神經毒性綜合徵 (ICANS) 或移植物抗宿主病 (GvHD)，僅低度細胞因子釋放綜合徵 (CRS) 的發生率低 (14%)。沒有與 FT819 相關的研究中止或死亡。在所有三種組織學中均觀察到臨牀反應。在17名侵襲性大B細胞淋巴瘤患者中，有12例（71％）此前曾接受過自體CD19靶向CAR T細胞療法，總體反應率和完全緩解率分別為47％和24％。

FT825/ONO-8250 iPsc 衍生的 CAR T 細胞計劃

•
在 1 期研究中，首位患者使用 HER2 靶向 CAR T 細胞治療晚期實體瘤。在與小野製藥有限公司（小野）的合作下，該公司正在進行一項多中心的 1 期研究，以評估 FT825/ONO-8250 作為單一療法以及與單克隆抗體療法聯合治療對晚期實體瘤（NCT06241456）患者的安全性、藥代動力學和活性。第一位患者被診斷出患有 HER2 陽性胃食管交界處 (GEJ) 腺癌，在接受包括HER2靶向療法在內的多線治療後出現進展，並接受了標準調理化療，隨後對1億個細胞進行單劑量的 FT825/ONO-8250 作為單一療法。FT825/ONO-8250 使用該公司的iPSC產品平臺設計，包含七種細胞功能合成對照組，其中包括一種新型的癌症特異性H2casmab-2 CAR，在臨牀前研究中，與曲妥珠單抗相比，它對錶達HER2的癌細胞表現出相似的效力，特異性更高。

FT522 iPsc 衍生的 CAR NK 細胞計劃

•
BCL第一期研究的無條件治療組已開放報名。FT522 是該公司現成的、靶向 CD19 的 CAR NK 細胞候選產品，也是其首款採用同種免疫防禦受體 (ADR) 技術的產品，該技術旨在減少或消除需求

 

用於對接受細胞療法的患者進行調理化療。在其正在進行的針對復發/難治性 B 細胞淋巴瘤 (BCL) (NCT05950334) 患者的 FT522 多中心 1 期臨牀試驗中，首批三劑量隊列的患者入組現已啟動，每劑量 3 億個細胞，無需調理化療（方案 B）。在前三劑量隊列中，有三名患者接受了調理化療，每劑3億個細胞（方案A）。沒有劑量限制毒性，也沒有發生任何等級的CRS、ICANS或GvHD的事件，劑量正在遞增，每劑9億個細胞。
•
ASGCT 演示數據顯示了自身免疫的 ADR 差異和概念驗證。在ASGCT會議上，該公司今天提供了臨牀前數據以及正在進行的BCL第一期研究的早期轉化數據。在一項使用來自無與倫比的系統性紅斑狼瘡捐贈者的外周血單核細胞 (PBMC) 的新型再挑戰分析中，FT522 獨特地推動了快速而深度的 CD19+ B 細胞消耗，消除了同種異體反應 T 細胞，並保持了功能持久性，這表明 FT522 可以在無與倫比的宿主免疫系統存在的情況下有效發揮作用。該公司還分享了前兩名在方案 A 中接受 FT522 治療的患者的初步臨牀觀察，該方案顯示，在整個為期一個月的治療週期中，外周的 B 細胞會快速、深層和持續地耗竭。此外，與使用 FT596 觀察到的臨牀數據相比，兩名患者均表現出 FT522 在外周的持久性增強。是前一代靶向 CD19 的 CAR NK 細胞，不採用 ADR 技術。該公司打算在2024年中期向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交研究性新藥（IND）申請，用於使用 FT522 治療各種自身免疫性疾病，包括不對患者進行調理化療。

FT576 iPsc 衍生的 CAR NK 細胞計劃

•
1期多發性骨髓瘤研究已完成劑量遞增。該公司已經完成了針對復發/難治性多發性骨髓瘤（NCT05182073）的多中心1期臨牀試驗（FT576）的劑量遞增，該試驗是其靶向BCMA的CAR NK細胞候選產品。使用標準的調理化療方案，12名患者接受了三劑量治療，每劑10億個細胞（n=6），或每劑25億個細胞（n=6），作為單一療法或與CD38靶向單克隆抗體療法聯合治療。沒有劑量限制毒性，也沒有發生任何等級的CRS、ICANS或GvHD的事件。反應評估正在進行中，每劑量為25億個細胞。六名（83%）接受了大量預治療的患者中有五名（83%）獲得了每劑量 10 億個細胞的臨牀反應，其中包括兩名以 FT576 作為單一療法治療的五種暴露患者，其部分反應非常好。該公司將繼續評估 FT576 第 1 期劑量遞增數據集，並預先評估其下一代 BCMA 靶向細胞候選產品的潛力，包括用於治療多發性骨髓瘤和自身免疫性疾病，並且無意進一步將 FT576 推向復發/難治性多發性骨髓瘤的 1 期劑量擴大。

2024 年第一季度財務業績

•
現金和投資狀況：截至2024年3月31日，現金、現金等價物和投資為3.911億美元，其中包括公司在2024年第一季度以每股5.50美元的價格完成約8000萬美元承銷普通股的淨收益，以及以每份預籌認股權證5.499美元的價格同時私募約2000萬美元的預融資認股權證的淨收益。
•
總收入：2024年第一季度收入為190萬美元，這源於公司在與小野合作下對第二種靶向未公開實體瘤抗原的合作候選藥物進行了臨牀前開發活動。

 

•
總運營支出：2024年第一季度，GAAP運營支出為5,300萬美元，其中包括3,210萬美元的研發費用以及2,090萬美元的一般和管理費用。這些金額包括1,100萬美元的非現金股票薪酬支出。
•
已發行股份：截至2024年3月31日，已發行普通股為1.138億股，已發行的預先籌資認股權證為390萬股，已發行優先股為280萬股。每股優先股可轉換為五股普通股。

今天的電話會議和網絡直播

公司將於今天，即美國東部時間2024年5月9日星期四下午5點舉行電話會議，審查截至2024年3月31日的季度和全年財務和經營業績。要參加電話會議，請撥打（833）630-1956（國內）和（412）317-1837（國際）。網絡直播可在公司網站www.fatetherapeutics.com投資者欄目的 “活動與演講” 下觀看。存檔的網絡直播將在活動結束大約兩小時後開始在公司網站上播出。

關於 Fate Therapeutics 的 iPSC 產品平臺

人類誘導多能幹細胞（iPSC）具有獨特的雙重特性，即無限的自我更新和分化到人體所有細胞類型的潛力。該公司專有的iPSC產品平臺將人類iPSC的多重工程與單細胞選擇相結合，以創建克隆主iPSC系。與用於批量生產單克隆抗體等生物製藥藥物產品的主細胞系類似，該公司利用其克隆主iPSC系列作為起始細胞來源來製造工程細胞產品，這些產品定義明確，成分統一，可以存儲在庫存中以備現貨供應，可以與其他療法聯合使用，並有可能覆蓋廣泛的患者羣體。因此，該公司的平臺經過了獨特設計，旨在克服與使用患者或捐贈者來源的細胞製造細胞療法相關的眾多限制。Fate Therapeutics的iPSC產品平臺得到知識產權組合的支持，該組合包括500多項已頒發的專利和500份待處理的專利申請。

關於 Fate Therapeutics, In

Fate Therapeutics是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於為癌症和自身免疫性疾病患者提供一流的誘導多能幹細胞（iPSC）衍生細胞免疫療法。利用其專有的iPSC產品平臺，該公司在創建多路工程的iPSC主生產線以及現成的、iPSC衍生的細胞產品的製造和臨牀開發方面確立了領導地位。該公司的產品線包括iPSC衍生的自然殺傷（NK）細胞和T細胞候選產品，這些候選產品經過選擇性設計，採用了新的細胞功能合成對照，旨在為患者提供多種治療機制。Fate Therapeutics總部位於加利福尼亞州聖地亞哥。欲瞭解更多信息，請訪問 www.fatetherapeutics.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，包括有關公司經營業績、財務狀況、預期運營支出和現金跑道、現金和現金等價物足以為其運營提供資金的陳述，以及有關公司產品進展和計劃的聲明

 

候選產品、臨牀研究和臨牀前研發計劃、公司候選產品臨牀研究的進展、計劃和時間表，包括啟動和繼續註冊公司的臨牀試驗、啟動更多臨牀試驗和在正在進行的候選產品臨牀試驗中增加劑量隊列、公司臨牀試驗數據的可用性、公司研發計劃和產品的治療和市場潛力候選人、公司的臨牀和產品開發戰略、公司對進展和時間表的期望，以及與小野合作的目標、計劃和目標。本新聞稿中的這些前瞻性陳述以及任何其他前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於公司的研發計劃和候選產品，包括臨牀研究中的候選產品，可能無法表現出保證進一步開發或獲得監管部門批准所需的安全性、有效性或其他屬性的風險；在先前對公司候選產品的研究，包括臨牀前研究和臨牀試驗，中觀察到的結果在涉及這些候選產品的當前或未來研究中無法觀察到的風險，公司候選產品的生產或任何臨牀試驗的啟動和進行或患者入組方面出現延遲或困難的風險，公司出於各種原因（包括監管機構可能對啟動或進行臨牀試驗的要求，公司候選產品的治療、監管或競爭格局的變化）停止或推遲任何候選產品的臨牀前或臨牀開發的風險正在開發中，將要生成的或以其他方式支持監管部門批准的數據數量和類型、患者入組和公司正在進行和計劃中的臨牀試驗的困難或延遲、製造或供應公司用於臨牀測試的候選產品的困難、未能證明候選產品具有需要進一步開發的必要安全性、有效性或其他屬性，以及在臨牀前或臨牀開發期間可能觀察到的任何不良事件或其他負面結果），風險其候選產品可能不會產生治療效果或可能造成其他意想不到的不利影響，公司可能不遵守與小野的合作協議規定的義務或以其他方式維持其合作協議的風險，公司在合作下獲得的研究資金和里程碑付款可能低於預期的風險，以及公司承擔的運營費用可能超過預期的風險。有關其他風險和不確定性以及其他重要因素（其中任何一個都可能導致公司的實際業績與前瞻性陳述中包含的不同）的討論，請參閲公司向美國證券交易委員會定期提交的文件（包括但不限於公司最近提交的定期報告）中詳述的風險和不確定性，以及公司新聞稿和其他投資者通訊中不時提出的風險和不確定性。Fate Therapeutics在本新聞稿中提供截至該日的信息，並且不承擔任何義務因新信息、未來事件或其他原因更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述。

 

簡明合併運營報表和綜合虧損報表

（以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）

 

 

 

三個月已結束

 

 

 

3月31日

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

 

 

 

協作收入

 

$

1,925

 

 

$

58,980

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

 

32,138

 

 

 

65,629

 

一般和行政

 

 

20,855

 

 

 

21,943

 

運營費用總額

 

 

52,993

 

 

 

87,572

 

運營損失

 

 

(51,068

)

 

 

(28,592

)

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

4,149

 

 

 

3,694

 

股價升值里程碑公允價值的變化

 

 

(1,394

)

 

 

1,718

 

其他收入

 

 

309

 

 

 

4,299

 

其他收入（支出）總額，淨額

 

 

3,064

 

 

 

9,711

 

淨虧損

 

$

(48,004

)

 

$

(18,881

)

其他綜合收益（虧損）：

 

 

 

 

 

 

可供出售證券的未實現收益（虧損），淨額

 

 

(209

)

 

 

1,208

 

綜合損失

 

$

(48,213

)

 

$

(17,673

)

每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後

 

$

(0.47

)

 

$

(0.19

)

加權——過去的普通股平均值
計算每股基本和攤薄後的淨虧損

 

 

101,104,345

 

 

 

98,054,687

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

簡明合併資產負債表

（以千計）

（未經審計）

 

 

 

3月31日

 

 

十二月三十一日

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

 

 

 

 

 

 

資產

 

 

 

 

 

 

流動資產：

 

 

 

 

 

 

現金和現金等價物

 

$

121,322

 

 

$

41,870

 

應收賬款

 

 

858

 

 

 

1,826

 

短期投資

 

 

262,222

 

 

 

273,305

 

預付費用和其他流動資產

 

 

9,973

 

 

 

14,539

 

流動資產總額

 

 

394,375

 

 

 

331,540

 

長期投資

 

 

7,595

 

 

 

980

 

經營租賃使用權資產

 

 

60,620

 

 

 

61,675

 

其他長期資產

 

 

107,302

 

 

 

112,022

 

總資產

 

$

569,892

 

 

$

506,217

 

 

 

 

 

 

 

 

負債和股東權益

 

 

 

 

 

 

流動負債：

 

 

 

 

 

 

應付賬款和應計費用

 

$

38,808

 

 

$

32,233

 

遞延收入，當期部分

 

 

159

 

 

 

685

 

經營租賃負債，流動部分

 

 

6,402

 

 

 

6,176

 

流動負債總額

 

 

45,369

 

 

 

39,094

 

經營租賃負債，扣除流動部分

 

 

95,668

 

 

 

97,360

 

股價升值里程碑，扣除當前部分

 

 

2,740

 

 

 

1,346

 

股東權益

 

 

426,115

 

 

 

368,417

 

負債和股東權益總額

 

$

569,892

 

 

$

506,217

 

 

 

 

 

 

 

 

 

聯繫人：

克里斯蒂娜·塔塔利亞

斯特恩投資者關係有限公司

212.362.1200

christina.tartaglia@sternir.com