附錄 99.1
Amicus Therapeutics 公佈2024年第一季度財務業績和公司最新情況
2024 年第一季度 總收入為 1.104 億美元，同比增長 28%
按CER計算， 2024年全年總收入增長25％-30％
2024 年全年籌集資金 Galafold®關於持續強勁需求的指導
強壯的龐比利蒂® + Opfolda®隨着商用患者開診率的提高而推出
重申 預計於2024年實現的全年非公認會計準則盈利能力
美國東部時間今天上午 8:30 舉行會議 電話會議和網絡直播
新澤西州普林斯頓， ，2024年5月9日——Amicus Therapeutics（納斯達克股票代碼：FOLD）是一家專為患者服務的全球生物技術公司，專注於開發和商業化用於罕見疾病的新藥，今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度財務業績。
Amicus Therapeutics, Inc.總裁兼首席執行官布拉德利·坎貝爾説：“Amicus 為我們的全球業務帶來了良好的開端，在第一季度，我們在整個業務中繼續保持出色的商業業績。Galafold的全球銷售額再次實現了 年中增長，這使我們提高了今年的產品預期。我們還對Pombiliti和Opfolda的 強勁商業化推出感到非常滿意，隨着今年頭幾個月商業患者開診率的上升 ，這繼續保持勢頭。2024年，我們希望實現25％至30％的顯著總收入增長，加上持續的費用管理 ，以實現全年非公認會計準則的盈利能力。通過這兩種療法，我們相信Amicus將繼續對全球許多受罕見疾病影響的人的生活產生深遠的影響 。”
2024 年第一季度財務摘要：
| · | 2024年第一季度 的總收入為1.104億美元，較2023年第一季度的8,630萬美元總收入同比增長28％ 。按固定貨幣計算 (CER)1，2024年第一季度的總收入增長了28％。 |
| （以千計） | 截止三個月 3 月 31 日， | 同比百分比 成長 | ||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 已舉報 | 在 CER1 | |||||||||||||
| Galafold® | 99,359 | 86,112 | 15 | % | 16 | % | ||||||||||
| 龐比利蒂® + Opfolda® | 11,044 | 158 | 不適用 | 不適用 | ||||||||||||
| 產品淨收入 | $ | 110,403 | $ | 86,270 | 28 | % | 28 | % | ||||||||
| · | 2024年第一季度，Galafold（migalastat）的淨產品銷售額為9,940萬美元 ，同比增長15％，按固定匯率計算增長16％1. |
| · | 2024年第一季度，Pombiliti （cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda（miglustat）的淨產品銷售額為1,100萬美元 ，較2023年第四季度增長30％。截至4月底，超過155名患者正在使用商業產品接受治療或計劃接受治療。 |
| · | 2024年第一季度的 GAAP總運營支出為1.246億美元，與2023年第一季度的1.17億美元相比，增長了6％ 。2024年第一季度的非公認會計準則總運營支出 為8,560萬美元，與2023年第一季度的8,060萬美元 相比增長了6％。 |
| · | 2024年第一季度的GAAP 淨虧損為4,840萬美元，合每股虧損0.16美元，與2023年第一季度的淨虧損5,290萬美元，合每股虧損0.18美元相比，減少了 。 2024年第一季度的非公認會計準則淨虧損為460萬美元，合每股虧損0.02美元， 與2023年第一季度的淨虧損1,680萬美元，合每股虧損0.06美元相比有所減少2. |
1
| · | 截至2024年3月31日，現金、 現金等價物和有價證券總額為2.396億美元， ，而截至2023年12月31日為2.862億美元。 |
2024 年財經 指南：
| 已更新 | 以前 | |||||||
| 總收入增長1 | 25% 到 30% | 不適用 | ||||||
| Galafold 收入增長1 | 13% 到 17% | 11% 到 16% | ||||||
| Pombiliti + Opfolda 收入1 | 620萬美元至6700萬美元 | 不適用 | ||||||
| 非公認會計準則運營費用3 | 3.45 億美元至 3.65億美元 | 3.45 億美元至 3.65億美元 |
Amicus 將重點放在2024年的以下關鍵戰略優先事項上：
| · | 實現 兩位數的 Galafold 收入增長 | |
| · | 多次成功發佈 Pombiliti + Opfolda | |
| · | 推進 正在進行的研究，以支持法布里和龐貝病領域的醫學和科學領導地位 | |
| · | 實現 全年非公認會計準則盈利能力4 |
1 以 恆定匯率 (CER) 計算。為了説明基本表現，Amicus討論了其在恆定匯率 匯率（CER）增長方面的業績。這表示增長率計算得出，就好像匯率與比較 時期使用的匯率保持不變一樣。全年收入指導採用截至2023年12月31日的實際匯率。
2 本新聞稿 的表格中顯示了報告期內公認會計原則業績與公司非公認會計準則調整指標的完整 對賬情況。
3 由於不合理的 努力就無法對非 GAAP 預期與相應的 GAAP 指標之間的差異進行核對， 因為可變性、複雜性高，且對應的 GAAP 衡量標準中排除的項目知名度較低。
4 基於對Amicus在當前運營計劃下的非公認會計準則淨（虧損）收入的預測，其中包括Pombiliti + Opfolda 的成功推出和Galafolda的持續增長。Amicus將非公認會計準則淨（虧損）收入定義為GAAP淨（虧損）收入，其中不包括基於股份的 薪酬支出、或有對價公允價值變動、資產減值損失、折舊和攤銷、 收購相關收入（支出）、債務清償損失、重組費用和所得税的影響。
會議 電話會議和網絡直播
Amicus Therapeutics將於今天，即美國東部時間2024年5月9日上午8點30分舉辦電話會議和網絡音頻直播，討論2024年第一季度的財務 業績和公司最新情況。有興趣通過電話接聽電話的參與者和投資者需要使用在線 註冊表進行註冊。註冊後，所有電話參與者都將收到一個撥入號碼以及 以及一個用於訪問活動的 PIN 碼。
也可以通過 Amicus Therapeutics 公司 網站 ir.amicusrx.com 的 “投資者” 欄目觀看 網絡直播和相關演示材料。鼓勵網絡參與者 在電話會議開始前 15 分鐘在網站上註冊。直播活動結束後不久，存檔的網絡直播和隨附的幻燈片將在 公司網站上公佈。
關於 Galafold
Galafold®（migalastat） 123 mg 膠囊是α-半乳糖苷酶 A（α-GAL A）的口服藥理學伴侶，用於治療具有適宜的半乳糖苷酶 α 基因的成人 的法布里病 （GLA）變體。在這些患者中，Galafold的作用是穩定人體 自身的功能失調酶，從而清除疾病底物的積累。Amicus Therapeutics估計，在全球範圍內，大約 35％至50％的法布里病患者可能患有舒緩的疾病 GLA變體，儘管接受率在 之內，但該範圍因地理位置而異。Galafold已獲得全球40多個國家的批准，包括美國、歐盟、英國和日本。
美國適應症 和用法 Galafold 適用於治療確診為法布里氏病且半乳糖苷酶α基因適宜的成年人 (GLA) 基於 體外化驗數據。
由於腎臟間質毛細血管細胞球三氧神經酰胺（KIC GL-3）底物的減少，該適應症 在加速批准中獲得批准。 該適應症的持續批准可能取決於確認性試驗中對臨牀益處的驗證和描述。
美國重要 安全信息
不良反應 反應 Galafold（≥ 10%）報告的最常見不良反應是頭痛、鼻咽炎、尿路感染、噁心和 發熱。
2
在特定 人羣中使用
關於孕婦使用Galafold的 臨牀數據不足，無法告知嚴重出生缺陷和流產的藥物相關風險。告知女性 對胎兒的潛在風險。
尚不清楚 人乳中是否存在加拉福德。因此，應考慮母乳餵養對發育和健康的好處，以及 母親對加拉福德的臨牀需求以及加拉福德或潛在的 孕產婦疾病對母乳餵養的孩子可能產生的任何不利影響。
Galafold 不推薦用於需要透析的嚴重腎功能損害或終末期腎臟疾病的患者。
Galafold 在兒科患者中的安全性和有效性尚未得到證實。
要報告疑似 不良反應，請致電 1-877-4AMICUS 與 Amicus 聯繫 Amicus 或致電 1-800-FDA-1088 或 www.fda.gov/medwatch 與 FDA 聯繫.
有關 Galafold 的其他 信息，包括完整的美國處方信息，請訪問 https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf.
關於 Pombiliti + Opfolda
Pombiliti + Opfolda， 是一種雙組分療法，包括 cipaglucosidase alfa-atga、一種富含 Bis-M6P 的 rhGAA，可促進通過 M6P 受體的高親和力吸收 ，同時保持其加工成最活躍的酶的能力，以及旨在減少流失的口服酶穩定劑 miglustat 血液中的酶活性。
美國適應症 和用法
POMBILITI 與 OPFOLDA 聯合用於治療晚發龐貝病（溶酶體酸 α-葡萄糖苷酶）的成年患者 [GAA]缺乏） 體重≥40 kg，且與目前的酶替代療法（ERT）相比沒有改善。
安全信息
超敏反應 反應包括過敏反應：適當的醫療支持措施，包括心肺復甦設備，應隨時可用 。如果出現嚴重的超敏反應，應立即停止POMBILITI，並應開始適當的藥物治療 。輸液相關反應 (IAR)：如果出現嚴重的 IAR，請立即停用 POMBILITI 並開始適當的 藥物治療。易感患者發生急性心肺衰竭的風險：易受體液容量超負荷影響的患者，或 患有急性潛在呼吸系統疾病或心臟或呼吸功能受損的患者，在POMBILITI輸液期間可能面臨心臟或呼吸狀態嚴重惡化的風險。有關完整的 “盒裝警告”，請參見 PI。禁忌症： 孕婦禁用 POMBILITI 與 Opfolda 聯合使用。胚胎-胎兒毒性：可能造成 胚胎-胎兒傷害。告知女性生殖潛力對胎兒的潛在風險，並在 治療期間和最後一次服藥後的至少 60 天內使用有效的避孕措施。不良反應：大於 5% 的最常見不良反應 是頭痛、腹瀉、疲勞、噁心、腹痛和發熱。請參閲 POMBILITI（cipaglucosidase alfa-atga）鏈接的完整處方信息， 包括方框警告，以及OPFOLDA（miglustat）的完整處方信息 鏈接。
關於 Amicus 療法
Amicus Therapeutics （納斯達克股票代碼：FOLD）是一家專注於患者的全球生物技術公司，專注於為罕見疾病患者發現、開發和提供新的高質量 藥物。Amicus Therapeutics以非凡的患者為中心，致力於推進和擴大 針對罕見疾病的尖端、一流或一流藥物產品線。欲瞭解更多信息，請訪問該公司的 網站www.amicusrx.com，然後關注 X 和 LinkedIn。
非公認會計準則 財務指標
除了根據美國公認會計原則編制的 財務信息外，本新聞稿還包含調整後的財務指標，我們認為 為投資者和管理層提供了與經營業績和趨勢相關的補充信息，便於對不同時期和預測信息進行比較 。這些調整後的財務指標是非公認會計準則指標，除了根據美國公認會計原則編制的信息外，應被視為 ，但不能替代這些信息。我們將這些非公認會計準則指標用作 關鍵績效指標，以評估內部的運營業績和現金需求。我們通常會排除 某些管理層認為不會影響我們的基本運營且不符合公認會計準則對不尋常或 非經常性項目的定義的 GAAP 項目。其他公司可能以不同的方式定義這些措施。當我們在前瞻性基礎上提供對非公認會計準則運營 支出和盈利能力的預期時，如果沒有不合理的努力，通常無法調和非公認會計準則預期與相應的 GAAP指標之間的差異，因為在未來相關時段內將被排除在GAAP指標之外的項目（例如異常收益或虧損）可能存在的高可變性、複雜性和可見度低。排除項的可變性 可能會對我們未來的 GAAP 業績產生重大且可能不可預測的影響。
3
前瞻性聲明
本新聞稿 包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，內容涉及 候選產品的臨牀前和臨牀開發、臨牀前研究和臨牀 試驗結果的時間和報告、監管部門可能批准我們的候選產品的前景和時機、商業化計劃、製造 和供應計劃、融資計劃以及公司的預計收入和現金狀況。我們不應將納入前瞻性陳述 視為我們對任何計劃將實現的陳述。本新聞稿中的任何或全部前瞻性陳述 都可能是錯誤的，可能會受到我們可能做出的不準確假設或已知或未知風險 和不確定性的影響。例如，關於與監管 機構以及定價和報銷機構討論的目標、進展、時間和結果的聲明，均以當前信息為依據。由於我們業務固有的風險和不確定性，實際結果可能與本新聞稿中列出的 存在重大差異，包括但不限於：臨牀或臨牀前研究的 結果可能表明候選產品不安全或無效； 可能難以招募患者參與我們的臨牀試驗；監管機構可能不批准或推遲批准我們的候選產品 ；潛力所需的監管檢查可能會延遲或不延遲成功並延遲或阻礙 產品批准；我們可能無法成功地與定價和報銷機構進行談判； 我們可能無法在歐洲、英國、美國和其他地區成功實現加拉福德和/或龐比利蒂和奧普福達的商業化； 可能因為我們發現嚴重的副作用或其他安全問題而推遲臨牀前和臨牀研究； 潛在的我們可能無法制造或提供足夠的臨牀或商業產品；以及我們 可能需要額外的資金來完成所有研究、產品的製造和商業化。關於公司財務指導和財務目標的 聲明，以及 公司收入、非公認會計準則盈利能力和現金狀況的預期實現情況，實際業績可能因市場因素和公司 執行運營和預算計劃的能力而異。此外，所有前瞻性陳述均受其他風險影響，詳見我們將於今天提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度 報告和截至2024年3月31日的季度的10-Q表。提醒您 不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日。所有前瞻性 陳述均受本警示聲明的全部限制，我們沒有義務修改或更新本新聞 新聞稿以反映本聲明發布之日之後的事件或情況。
聯繫人：
投資者：
阿米庫斯療法
安德魯·福南
投資者關係副總裁
afaughnan@amicusrx.com
(609) 662-3809
媒體：
阿米庫斯療法
戴安娜摩爾
全球 企業事務和傳播主管
dmoore@amicusrx.com
(609) 662-5079
FOLD-G
4
表 1
Amicus Therapeutics, Inc.
合併的 運營報表
（未經審計）
（以千計， ，股票和每股金額除外）
| 截至3月31日的三個月 | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 產品淨銷售額 | $ | 110,403 | $ | 86,270 | ||||
| 銷售商品的成本 | 13,567 | 6,942 | ||||||
| 毛利 | 96,836 | 79,328 | ||||||
| 運營費用： | ||||||||
| 研究和開發 | 28,329 | 41,499 | ||||||
| 銷售、一般和管理 | 88,029 | 73,957 | ||||||
| 應付或有對價公允價值的變動 | — | 251 | ||||||
| 重組費用 | 6,045 | — | ||||||
| 折舊和攤銷 | 2,154 | 1,257 | ||||||
| 運營費用總額 | 124,557 | 116,964 | ||||||
| 運營損失 | (27,721 | ) | (37,636 | ) | ||||
| 其他費用： | ||||||||
| 利息收入 | 1,540 | 2,199 | ||||||
| 利息支出 | (12,436 | ) | (11,844 | ) | ||||
| 其他費用 | (4,966 | ) | (5,938 | ) | ||||
| 所得税前虧損 | (43,583 | ) | (53,219 | ) | ||||
| 所得税（費用）補助 | (4,836 | ) | 287 | |||||
| 歸屬於普通股股東的淨虧損 | $ | (48,419 | ) | $ | (52,932 | ) | ||
| 每股普通股可歸於普通股股東的淨虧損——基本虧損和攤薄後 | $ | (0.16 | ) | $ | (0.18 | ) | ||
| 已發行普通股的加權平均值——基本股和攤薄後普通股 | 302,903,009 | 291,336,750 | ||||||
5
表 2
Amicus Therapeutics, Inc.
合併 資產負債表
（未經審計）
（以千計， ，股票和每股金額除外）
| 2024 年 3 月 31 日 | 十二月三十一日 2023 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 209,761 | $ | 246,994 | ||||
| 對有價證券的投資 | 29,842 | 39,206 | ||||||
| 應收賬款 | 76,433 | 87,632 | ||||||
| 庫存 | 60,759 | 59,696 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 54,444 | 49,533 | ||||||
| 流動資產總額 | 431,239 | 483,061 | ||||||
| 經營租賃使用權資產，淨額 | 23,003 | 26,312 | ||||||
| 財產和設備，減去截至2024年3月31日和2023年12月31日分別為26,563美元和25,429美元的累計折舊 | 32,421 | 31,667 | ||||||
| 無形資產，分別減去截至2024年3月31日和2023年12月31日的3,328美元和2510美元的累計攤銷額 | 19,672 | 20,490 | ||||||
| 善意 | 197,797 | 197,797 | ||||||
| 其他非流動資產 | 17,657 | 18,553 | ||||||
| 總資產 | $ | 721,789 | $ | 777,880 | ||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 9,210 | $ | 15,120 | ||||
| 應計費用和其他流動負債 | 124,622 | 144,245 | ||||||
| 經營租賃負債 | 8,270 | 8,324 | ||||||
| 流動負債總額 | 142,102 | 167,689 | ||||||
| 長期債務 | 388,391 | 387,858 | ||||||
| 經營租賃負債 | 47,831 | 48,877 | ||||||
| 其他非流動負債 | 12,771 | 13,282 | ||||||
| 負債總額 | 591,095 | 617,706 | ||||||
| 承付款和意外開支 | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 普通股，面值0.01美元，已授權5億股，截至2024年3月31日和2023年12月31日分別已發行和流通296,159,417股和293,594,209股股票 | 2,922 | 2,918 | ||||||
| 額外的實收資本 | 2,853,550 | 2,836,018 | ||||||
| 累計其他綜合虧損： | ||||||||
| 外幣折算調整 | 6,847 | 5,429 | ||||||
| 可供出售證券的未實現虧損 | (203 | ) | (188 | ) | ||||
| 認股證 | 71 | 71 | ||||||
| 累計赤字 | (2,732,493 | ) | (2,684,074 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 130,694 | 160,174 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 721,789 | $ | 777,880 | ||||
6
表 3
Amicus Therapeutics, Inc.
非公認會計準則財務指標的對賬
（以千計）
（未經審計）
| 截至3月31日的三個月 | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 總運營支出——按公認會計原則報告 | $ | 124,557 | $ | 116,964 | ||||
| 研究和開發： | ||||||||
| 基於股票的薪酬 | 4,871 | 8,490 | ||||||
| 銷售、一般和管理： | ||||||||
| 基於股票的薪酬 | 25,932 | 26,404 | ||||||
| 重組費用 | 6,045 | — | ||||||
| 應付或有對價公允價值的變動 | — | 251 | ||||||
| 折舊和攤銷 | 2,154 | 1,257 | ||||||
| 根據報告的 GAAP 調整運營費用總額 | 39,002 | 36,402 | ||||||
| 運營費用總額——調整後 | $ | 85,555 | $ | 80,562 | ||||
7
表 4
Amicus Therapeutics, Inc.
非公認會計準則財務指標的對賬
（以千計， ，股票和每股金額除外）
（未經審計）
三個月已結束 3月31日 | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| GAAP 淨虧損 | $ | (48,419 | ) | $ | (52,932 | ) | ||
| 基於股份的薪酬 | 30,803 | 34,894 | ||||||
| 應付或有對價公允價值的變動 | — | 251 | ||||||
| 折舊和攤銷 | 2,154 | 1,257 | ||||||
| 重組費用 | 6,045 | — | ||||||
| 所得税支出（福利） | 4,836 | (287 | ) | |||||
| 非公認會計準則淨虧損 | $ | (4,581 | ) | $ | (16,817 | ) | ||
| 每股普通股歸屬於普通股股東的非公認會計準則淨虧損——基本虧損和攤薄虧損 | $ | (0.02 | ) | $ | (0.06 | ) | ||
| 已發行普通股的加權平均值——基本股和攤薄後普通股 | 302,903,009 | 291,336,750 | ||||||
8