附錄 99.1

 

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Larimar Therapeutics公佈2024年第一季度運營和財務業績

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開放標籤延期（OLE）研究中首位患者給藥，每日劑量為25 mg nomlabofusp；2024年第四季度的中期數據已步入正軌
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積極的第二階段劑量探索研究數據顯示，nomlabofusp的耐受性普遍良好，組織frataxin水平隨劑量依賴性增加，增強了治療潛力
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生物製劑許可證申請（“BLA”）的提交定於2025年下半年提交；已與美國食品藥品監督管理局（“FDA”）就加快批准途徑的可能性展開討論
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截至2024年3月31日，成功的1.618億美元融資使現金、現金等價物和有價證券增至2.39億美元，將預計的現金流延至2026年

 

賓夕法尼亞州巴拉辛威德，2024年5月9日——專注於開發複雜罕見疾病治療的臨牀階段生物技術公司Larimar Therapeutics, Inc.（“LRMR”）（納斯達克股票代碼：LRMR）今天公佈了其2024年第一季度的經營和財務業績。

 

“我們在2024年開局表現強勁，實現了關鍵里程碑，為我們的nomlabofusp臨牀計劃的後期進展提供了支持。積極的第二階段劑量探索研究數據表明，nomlabofusp似乎普遍具有良好的耐受性，並觀察到組織frataxin水平的劑量依賴性增加，這有可能解決潛在的frataxin缺乏症，這是弗裏德賴希共濟失調（FA）的根本原因。3月，我們在OLE研究中為第一位患者進行了給藥，並繼續招募患者並激活更多部位。我們有望在今年第四季度公佈中期數據，這將為nomlabofusp的長期安全性和組織frataxin水平提供信息。” Larimar總裁兼首席執行官Carole Ben-Maimon説。“這些數據集共同將有助於支持我們提交的BLA文件，我們的目標是在2025年下半年提交。我們正在繼續與美國食品藥品管理局就可能使用frataxin作為新的替代終點來支持加快批准進行監管討論，並計劃進行一項全球雙盲安慰劑對照的確認性研究，我們預計將在BLA提交之前啟動。隨着我們最近的資本注入和關鍵註冊催化劑的延長，我們完全有能力進一步推進第一種提高FA患者弗拉他辛水平的潛在療法。”

 

 

近期亮點

 

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2024年2月，Larimar公佈了積極的頂線數據，併成功完成了為期四周的安慰劑對照的針對FA患者nomlabofusp（CTI-1601）的2期劑量探索研究。在為期四周的治療期內，Nomlabofusp的耐受性總體良好，藥代動力學特徵可預測，並且在25 mg和50 mg隊列中，在每天給藥14天，然後每隔一天給藥直到第28天后，皮膚和口腔細胞中的frataxin的劑量依賴性增加。在所有接受治療的患者中，皮膚細胞中的frataxin水平都有所增加，大多數患者口腔細胞中的frataxin水平都有所增加。在第14天，所有接受50 mg nomlabofusp治療的患者（在基線和第14天均有可量化的水平）皮膚細胞中的frataxin水平均超過健康志願者平均水平的33％，其中3名患者的水平超過平均健康志願者水平的50％。

 

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2024年2月，Larimar宣佈公司已開始與美國食品藥品管理局討論使用組織弗拉他辛水平作為潛在的新替代終點。Larimar獲得美國食品藥品管理局的承認，弗拉他辛缺乏似乎對FA的致病機制至關重要，而且針對潛在疾病病理生理學的治療需求仍未得到滿足。該公司打算利用FXN水平、支持性藥效學和臨牀信息以及來自OLE研究的安全性數據，尋求加快批准速度，

 

 

以及支持新的替代終點方法所需的其他非臨牀藥理學信息，BLA的申請定於2025年下半年提交。

 

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2024年2月，Larimar通過普通股的公開發行籌集了約1.618億美元的淨收益。

 

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2024年3月，OLE研究評估了每天皮下注射25毫克的nomlabofusp，該研究評估了自行給藥或由護理人員給藥的每日皮下注射25毫克的nomlabofusp。在2期劑量探索研究中完成治療或之前完成nomlabofusp臨牀試驗的參與者可能有資格篩查OLE研究。OLE研究將評估長期皮下給藥nomlabofusp後的外周組織以及其他探索性藥效學標誌物（脂質譜和基因表達數據）中的安全性和耐受性、藥代動力學和frataxin水平。由於持續的部分臨牀擱置，OLE研究中的劑量增加取決於美國食品藥品管理局對2期研究50毫克隊列數據的審查以及OLE研究的可用數據。中期數據預計將在2024年第四季度公佈。此外，研究期間收集的臨牀評估將與來自弗裏德賴希共濟失調臨牀結果衡量研究（FACOMS）數據庫參與者的匹配對照組的數據進行比較。

 

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2024年3月，Larimar開始組建其商業團隊，任命RpH的弗蘭克·納扎裏奧為商業副總裁。納扎裏奧先生在罕見疾病藥物發佈方面擁有近30年的領導經驗。最近，他在BioCryst製藥公司擔任銷售高級副總裁。此前，他曾在Spark Therapeutics擔任商業領導職務，領導了Luxturna® 的商業化，這是美國食品藥品管理局批准的第一種遺傳性視網膜疾病基因療法；在ViroPharma, Inc.，他領導了首款獲批准的遺傳性血管性水腫生物製劑Cinryze® 的推出。

 

2024 年第一季度財務業績

截至2024年3月31日，該公司的現金、現金等價物和有價證券總額為2.39億美元。2024 年 2 月，我們通過公開發行普通股籌集了約 1.618 億美元的淨收益。

該公司報告稱，2024年第一季度的淨虧損為1,470萬美元，合每股虧損0.27美元，而2023年第一季度的淨虧損為650萬美元，合每股虧損0.15美元。

2024年第一季度的研發費用為1,290萬美元，而2023年第一季度為460萬美元。研發費用的增加主要是由nomlabofusp製造成本增加570萬美元、主要與OLE研究啟動相關的臨牀成本增加100萬美元、員工人數增加所推動的人員支出增加100萬美元、諮詢費用增加30萬美元以及股票薪酬支出增加20萬美元所推動的。

2024年第一季度的一般和管理費用為380萬美元，而2023年第一季度為310萬美元。一般和管理費用的增加主要是由人事支出增加20萬美元，律師費增加20萬美元以及股票薪酬支出增加10萬美元推動的。

 

關於 Larimar Therapeu

Larimar Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：LRMR）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於開發複雜罕見疾病的治療方法。Larimar的主要化合物nomlabofusp正在開發中，可作為弗裏德賴希共濟失調的潛在治療方法。Larimar還計劃使用其細胞內遞送平臺設計其他融合蛋白，以靶向其他以細胞內生物活性化合物缺乏為特徵的罕見疾病。欲瞭解更多信息，請訪問： https://larimartx.com.

 

 

 

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，這些陳述基於Larimar管理層的信念和假設以及管理層目前可獲得的信息。除歷史事實陳述外，本新聞稿中包含的所有陳述均為前瞻性陳述，包括但不限於關於Larimar開發和商業化nomlabofusp（也稱為 CTI-1601）和其他計劃候選產品的能力、Larimar計劃的研發工作，包括其nomlabofusp臨牀試驗的時機、與美國食品藥品管理局的互動和總體發展計劃以及與拉里瑪業務戰略、籌資能力有關的其他事項的陳述資本，資本的使用，結果運營和財務狀況以及未來運營的計劃和目標.

 

在某些情況下，你可以通過這些術語或其他類似術語的 “可能”、“將”、“可能”、“應該”、“期望”、“打算”、“預測”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛在”、“繼續”、“持續” 或否定詞語或其他類似術語來識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。這些陳述涉及風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致實際業績、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的信息存在重大差異。這些風險、不確定性和其他因素包括Larimar產品開發活動、非臨牀研究和臨牀試驗的成功、成本和時機，包括nomlabofusp的臨牀里程碑和與美國食品藥品管理局的持續互動；初步臨牀試驗結果可能與最終臨牀試驗結果不同，早期的非臨牀和臨牀數據以及nomlabofusp的測試可能無法預測後來的臨牀試驗和評估的結果或成功；美國食品藥品管理局最終可能不會同意 Larimar 的觀點nomlabofusp 發展戰略；公共衞生危機對拉里瑪未來臨牀試驗、製造、監管、非臨牀研究時間表和運營以及總體經濟狀況的潛在影響；Larimar 和第三方製造商 Larimar 參與優化和擴展 nomlabofusp 製造流程的能力；Larimar 獲得 nomlabofusp 和未來候選產品的監管批准的能力；Larimar 發展銷售和營銷能力的能力，無論是單獨還是與潛在的未來合作者一起，以及成功將任何經批准的候選產品商業化；Larimar籌集必要資金以開展其產品開發活動的能力；以及Larimar向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中描述的其他風險，包括但不限於Larimar的定期報告，包括10-K表年度報告、10-Q表季度報告以及向美國證券交易委員會提交或提供並可用的8-K表最新報告在 www.sec.gov。這些前瞻性陳述基於Larimar目前已知的事實和因素及其對未來的預測，對此尚無法確定。因此，前瞻性陳述可能不準確。本新聞稿中的前瞻性陳述僅代表Larimar管理層截至本文發佈之日的觀點。除非法律要求，否則Larimar沒有義務以任何理由更新任何前瞻性陳述。

 

 

投資者聯繫人：

喬伊斯·阿萊爾

生命科學顧問

jallaire@lifesciadvisors.com

(212) 915-2569

 

公司聯繫人：

邁克爾·切拉諾

首席財務官

mcelano@larimartx.com

(484) 414-2715

 

 

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Larimar Therapeutics, Inc.

簡明合併資產負債表

（未經審計）

 

 

 

 

3月31日

 

 

十二月三十一日

 

2024

 

2023

資產

 

 

 

 

 

 

流動資產：

 

 

 

 

 

 

現金和現金等價物

 

$

110,125

 

$

26,749

短期有價證券

 

 

117,171

 

 

60,041

預付費用和其他流動資產

 

3,657

 

3,385

流動資產總額

 

 

230,953

 

 

90,175

長期有價證券

 

 

11,711

 

 

—

財產和設備，淨額

 

 

604

 

 

684

經營租賃使用權資產

 

 

2,920

 

 

3,078

受限制的現金

 

 

1,339

 

 

1,339

其他資產

 

 

678

 

 

659

總資產

 

$

248,205

 

$

95,935

負債和股東權益

 

 

 

 

 

 

流動負債：

 

 

 

 

 

 

應付賬款

 

$

1,918

 

$

1,283

應計費用

 

 

10,098

 

 

7,386

經營租賃負債，當前

 

 

825

 

837

流動負債總額

 

 

12,841

 

 

9,506

經營租賃負債

 

 

4,520

 

4,709

負債總額

 

17,361

 

14,215

承付款和或有開支（見附註8）

 

 

 

 

 

 

股東權益：

 

 

 

 

 

 

優先股；截至2024年3月31日，每股面值0.001美元；授權500萬股

以及 2023 年 12 月 31 日；截至 2024 年 3 月 31 日，沒有已發行和流通的股票，以及

2023 年 12 月 31 日

 

 

—

 

 

—

普通股，每股面值0.001美元；截至授權1.15億股
2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日；發行了 63,800,017 股和 43,909,069 股
以及分別截至2024年3月31日和2023年12月31日的未繳款項

 

 

64

 

 

43

額外的實收資本

 

 

434,013

 

 

270,150

累計赤字

 

 

(203,208)

 

 

(188,554)

累計其他綜合收益（虧損）

 

(25)

 

81

股東權益總額

 

 

230,844

 

 

81,720

負債和股東權益總額

 

$

248,205

 

$

95,935

 

 

 

Larimar Therapeutics, Inc

簡明合併運營報表

（以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）

 

 

 

截至3月31日的三個月

 

2024

 

2023

運營費用：

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

$

12,939

 

$

4,562

一般和行政

 

3,795

 

3,075

運營費用總額

 

16,734

 

7,637

運營損失

 

 

(16,734)

 

 

(7,637)

其他收入，淨額

 

2,080

 

1,111

淨虧損

 

(14,654)

 

(6,526)

基本和攤薄後的每股淨虧損

 

$

(0.27)

 

$

(0.15)

已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值

 

53,553,707

 

43,897,603

綜合損失：

 

 

 

 

 

 

淨虧損

 

$

(14,654)

 

$

(6,526)

其他綜合收益（虧損）：

 

 

 

 

 

 

有價證券的未實現收益（虧損）

 

(106)

 

31

其他綜合收益（虧損）總額

 

 

(106)

 

 

31

綜合損失總額

 

$

(14,760)

 

$

(6,495)