附錄 99.1

Amylyx 製藥公佈2024年第一季度財務業績

馬薩諸塞州劍橋2024年5月9日——Amylyx製藥公司（納斯達克股票代碼：AMLX）（“Amylyx” 或 “公司”）今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度財務業績。

“作為一個堅定致力於結束神經退行性疾病造成的痛苦的組織，我們在2024年第一季度迅速採取了行動，將資源集中在關鍵的臨牀和臨牀前項目上，並在迄今為止為實現使命奠定的重要基礎上再接再厲。Amylyx聯合首席執行官約書亞·科恩和賈斯汀·克利説，我們專注於對更好療法的需求大量未得到滿足、有明確定義的可測量生物標誌物、嚴格的臨牀前支持數據和明確的療法作用機制依據的疾病。“我們預計我們的產品線中將有多種短期催化劑，包括我們今年秋天正在進行的針對沃爾夫拉姆綜合徵的 AMX0035 臨牀試驗和 2025 年中期的 PSP 臨牀試驗的數據。我們也很高興能在 2024 年下半年將 AMX0114，這是我們針對抑制鈣蛋白-2 的強效反義寡核苷酸，在肌萎縮性側索硬化症的臨牀上市。”

最近的公司動態：

截至2024年3月31日的第一季度財務業績

淨產品收入：截至2024年3月31日的三個月，淨產品收入為8,860萬美元，而2023年同期的淨產品收入為7,140萬美元。在此期間，淨產品收入主要與分別在美國和加拿大銷售的RELYVRIO和ALBRIOZA的單位有關。2024年4月4日，該公司宣佈，它已啟動與美國食品藥品管理局和加拿大衞生部的程序，自願終止RELYVRIO/ALBRIOZA的上市許可，並根據PHOENIX三期試驗的主要結果，將該產品從美國和加拿大市場上撤出。

銷售成本：截至2024年3月31日的三個月，銷售成本為1.164億美元，而2023年同期的銷售成本為530萬美元。截至2024年3月31日的三個月中，銷售成本包括與庫存減記和公司購買損失相關的約1.105億美元的非現金費用

與公司決定自願終止RELYVRIO/ALBRIOZA在美國和加拿大的上市許可有關的承諾。在此期間，銷售成本包括採購、製造和分銷RELYVRIO和ALBRIOZA的成本。

研發費用：截至2024年3月31日的三個月，研發費用為3,660萬美元，而2023年同期為2,420萬美元。增長的主要原因是人員相關開支的增加，這是由於支持研發工作的人員增加所致，ORION 在 PSP 中進行的 AMX0035 第 3 期研究支出增加，以及臨牀前開發活動的增加。

銷售和收購費用：截至2024年3月31日的三個月，銷售、一般和管理費用為5,780萬美元，而2023年同期為4,400萬美元。增長的主要原因是員工人數增加，以支持公司的啟動、商業化計劃和上市公司的運營以及其他支出，從而增加人事相關支出。

淨虧損：截至2024年3月31日的三個月，淨虧損為1.188億美元，按全面攤薄後每股虧損1.75美元，而2023年同期的淨收益為160萬美元，按全面攤薄每股收益計算為0.02美元。

現金狀況：截至2024年3月31日，現金、現金等價物和短期投資為3.733億美元，而截至2023年12月31日為3.714億美元。該公司預計，現金流將持續到2026年，這將使該組織能夠實現即將到來的關鍵里程碑，包括來自HELIOS（Wolfram綜合徵中的AMX0035）、ORION（PSP中的AMX0035）的預期數據讀取，以及計劃在ALS中試用AMX0114。

投資者電話會議信息

Amylyx的管理團隊將於今天，即美國東部時間2024年5月9日上午8點舉行電話會議和網絡直播，討論財務業績並提供業務最新情況。要參加電話會議，請在開始時間前至少10分鐘撥打+1（877）-346-6112（美國和加拿大）或+1（848）-280-6350（國際），並要求加入Amylyx製藥電話會議。電話會議的網絡直播將在公司網站 https://investors.amylyx.com/news-events/events 的 “投資者” 欄目的 “活動和演講” 下提供。網絡直播將在活動結束後的90天內存檔並可供重播。

可用信息

我們會定期在我們的公司網站 https://amylyx.com 和我們的投資者關係網站 https://investors.amylyx.com 上為投資者提供其他信息。這包括有關財務業績的新聞稿和其他信息、公司治理信息以及與我們的年度股東大會相關的詳細信息。我們打算使用我們的網站作為披露重大非公開信息的手段，並用於遵守我們在FD法規下的披露義務。因此，投資者除了關注公司的新聞稿、美國證券交易委員會的文件以及公開電話會議和網絡直播外，還應監控我們的網站。

關於 AMX0035

AMX0035 是苯丁酸鈉（PB）和牛磺二醇（TURSO；在美國以外也稱為熊多西可牛磺酸）的口服固定劑量混合物。AMX0035 旨在通過靶向內質網 (ER) 應激和線粒體功能障礙來減緩或減輕神經變性，這兩種相互關聯的中樞通路徑導致細胞死亡和神經變性。臨牀前研究提供了證據，表明 AMX0035 可以減少細胞死亡並改善細胞功能，同時也支持 AMX0035 與個別化合物相比的協同作用。正在研究 AMX0035 作為神經退行性疾病的潛在治療方法，包括沃爾夫拉姆綜合徵和進行性核上性麻痺 (PSP)。

關於 AMX0114
 

AMX0114 是一種反義寡核苷酸，旨在靶向編碼 calpain-2 的基因，calpain-2 是軸突化（Wallerian）退化途徑的關鍵因素。軸突變性已被認為是ALS和其他神經退行性疾病臨牀表現和發病機制的重要早期因素。Calpain-2與肌萎縮性側索硬化症的發病機制有關，其依據是屍後肌萎縮性側索硬化症組織中calpain-2及其分裂產物水平升高、ALS動物模型中calpain-2的治療益處，以及calpain-2在切割神經絲中的作用，神經絲是ALS中廣泛研究的生物標誌物。迄今為止完成的臨牀前研究表明，AMX0114 對人類運動神經元中的 CAPN2 mRNA 表達和 calpain-2 蛋白水平具有強效、劑量依賴性和持久的抑制作用。此外，在臨牀前療效研究中，使用 AMX0114 治療可降低誘導性多能幹細胞 (iPSC) 衍生的人類運動神經元受到神經毒性損傷後的細胞外神經絲輕鏈水平，並提高了包含 ALS 相關致病性 TDP-43 突變的 iPSC 衍生的人類運動神經元的存活率。

關於 HELIOS 試用版
 

HELIOS試驗（NCT05676034）是一項12名參與者的開放標籤的2期試驗，旨在研究 AMX0035 對患有沃爾夫拉姆綜合徵的成年參與者的安全性和耐受性的影響，以及內分泌、神經和眼科功能的各種衡量標準。

關於沃爾夫拉姆綜合症
 

Wolfram 綜合徵是一種常染色體隱性遺傳性神經退行性疾病，其特徵是兒童期發作的糖尿病、視神經萎縮和神經變性。Wolfram 的常見表現包括糖尿病、視神經萎縮、中樞性尿崩症、感音神經性耳聾、神經源性膀胱和進行性神經系統障礙。文獻表明，美國大約有3,000人患有沃爾夫拉姆綜合症。遺傳和實驗證據表明，內質網（ER）功能障礙是Wolfram的關鍵致病成分。Wolfram 的預後很差，許多患有這種疾病的人因嚴重的神經系統殘疾而過早死亡。

關於 ORION 試用版
 

ORION 試驗 (NCT06122662) 是一項全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照的 3 期臨牀試驗，旨在評估 AMX0035 與安慰劑相比對進行性核上性麻痺 (PSP) 患者的療效、安全性和耐受性。ORION 是與全球主要學術領袖、PSP 患者及其護理人員以及行業倡導組織合作設計和規劃的。

關於 PSP
 

進行性核上性麻痺 (PSP) 是一種零星的、罕見的、成人發作的神經退行性疾病，會影響行走和平衡、眼動、吞嚥和言語。PSP 患者在初步診斷後的預期壽命為六到八年，其流行病學與肌萎縮性側索硬化 (ALS) 的流行病學相似。PSP 通常始於中年晚期，並隨着時間的推移迅速發展。全世界大約每10萬人中就有7人受到這種疾病的影響，目前還沒有批准用於治療PSP的疾病改善療法。

PSP 的特徵是異常 tau 內含物，因此也被稱為 taupathy。與其他神經退行性疾病類似，PSP 背後的病理生理學變化是多因素的，多種遺傳和環境因素可能導致 tau 功能障礙和聚集。

包括基因突變、內質網（ER）應激以及未摺疊蛋白反應的激活、線粒體功能障礙和神經炎症在內的多種途徑都被認為是tau功能障礙和聚集的原因。

關於 ALS
 

肌萎縮性側索硬化症（ALS，也稱為運動神經元疾病）是一種持續進行性致命的神經退行性疾病，由大腦和脊髓中的運動神經元死亡引起。肌萎縮性側索硬化症的運動神經元流失會導致肌肉功能惡化、無法移動和説話、呼吸麻痺，最終導致死亡。90% 以上的肌萎縮性側索硬化症患者有散發性疾病，沒有明確的家族史。在美國，肌萎縮性側索硬化症影響約3萬人，據估計，歐洲（歐盟和英國）有超過3萬人患有肌萎縮性側索硬化症。肌萎縮性側索硬化症患者自診斷後的平均存活期約為兩年。

關於 Amylyx 製藥

Amylyx Pharmicals, Inc. 致力於通過發現和開發創新的新療法，為神經退行性疾病界提供支持和創造更多時機。Amylyx 總部位於馬薩諸塞州劍橋。欲瞭解更多信息，請訪問amylyx.com並在LinkedIn和X（前身為推特）上關注我們。投資者請訪問investors.amylyx.com。

前瞻性陳述

根據經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》，本新聞稿中包含的聲明以及我們在財報電話會議上就非歷史事實的事項發表的相關評論均為 “前瞻性陳述”。由於此類陳述受風險和不確定性的影響，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。此類陳述包括但不限於 AMX0035（苯基丁酸鈉和牛磺二醇）治療沃爾夫拉姆綜合徵和PSP或其他神經退行性疾病的可能性；對公司用於治療PSP的ORION三期試驗公佈結果的時間的預期，以及該公司用於治療沃爾夫拉姆綜合徵的 AMX0035 的HELIOS二期試驗的其他結果，包括計劃與監管機構就後者進行討論；AMX0114 作為 AMX0035肌萎縮性側索硬化症的治療和計劃啟動一項評估 AMX0114 的試驗；目前正在服用RELYVRIO/ALBRIOZA的患者是否可以獲得RELYVRIO/ALBRIOZA；從PHOENIX試驗中吸取教訓的時機和重要性；公司對其財務業績的預期；對公司董事會貢獻的預期；以及對公司現金跑道和長期戰略的預期。本新聞稿中的任何前瞻性陳述以及公司財報電話會議中的相關評論均為

基於管理層當前對未來事件的預期，存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大和不利的差異。導致前瞻性陳述不確定性的風險包括：Amylyx項目開發活動的成功、成本和時機；Amylyx執行其監管發展計劃和對其計劃數據公告和啟動臨牀研究結果時機的期望的能力；早期業績可能無法反映後期業績的風險；Amylyx為運營提供資金的能力以及全球宏觀經濟不確定性的影響、地緣經濟的不確定性政治不穩定，公共衞生事件將繼續Amylyx的業務，以及Amylyx在美國證券交易委員會（SEC）的文件中列出的風險和不確定性，包括Amylyx截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述以及財報電話會議上的相關評論僅代表截至發佈之日。Amylyx沒有義務更新此類聲明以反映在聲明發表之日後發生的事件或存在的情況。

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