Document

bluebird bio公佈2024年第一季度業績並重點介紹運營進展和2024年指導

— LYFGENIA 的首次患者開始（細胞採集）已完成 —

— 2024年迄今為止，共有15名患者開始治療（11名ZYNTEGLO、3名SKYSONA、1名LYFGENIA）；2024年，整個產品組合中預計有85至105名患者開始發病 —

— 2024 年第一季度淨收入為 1,860 萬美元 —

— 管理層將於今天，即美國東部時間2024年5月9日上午 8:00 主持電話會議 —

馬薩諸塞州薩默維爾——2024年5月9日——藍鳥生物公司（納斯達克股票代碼：BLUE）（“藍鳥生物” 或 “公司”）今天公佈了截至2024年3月31日的季度第一季度業績和業務亮點，包括最近的商業和運營進展。

藍鳥生物首席執行官安德魯·奧本沙因表示：“藍鳥已經建立了堅實的商業基因療法基礎，擁有無與倫比的合格治療中心（QTC）網絡，經過驗證的患者可獲得和報銷，患者和提供者的需求也得到了證實。”“在本月早些時候完成首例LYFGENIA患者開工後，隨着我們持續上線的勢頭，我們相信我們有望在2024年剩餘時間內加速增長。”

LYFGENIA™（lovotibeglogene autotemcel）、ZYNTEGLO™（betibeglogene autotemcel）和 SKYSONA™（elivaldogene autotemcel）持續的商業勢頭

•第一名 LYFGENIA 患者於 2024 年 5 月開始治療。

•自2024年初以來，ZYNTEGLO和SKYSONA的14名患者開始接受治療（11名ZYNTEGLO，3名SKYSONA）。

經過驗證的准入和報銷策略正在推動良好的保險格局

•成功確認了LYFGENIA商業和醫療補助保險患者的事先授權批准。

•LYFGENIA與國家商業支付組織簽訂了多項基於結果的協議；已發佈的覆蓋超過2億美國人羣的保險政策。

•正在與代表美國80％的醫療補助保險鐮狀細胞病患者的醫療補助機構進行討論。

•ZYNTEGLO和SKYSONA的及時訪問仍在繼續，醫療補助和商業付款人最終拒絕接受這兩種療法。

確立了大量的 QTC 足跡

•bluebird 已為 LYFGENIA 和 ZYNTEGLO（定義為簽名的 MSA）激活了 64 個 QTC。

•六個中心還被激活，為腦腎上腺白質營養不良（CALD）患者提供SKYSONA。

•該公司預計，其所有三種經美國食品藥品管理局批准的療法（LYFGENIA、ZYNTEGLO、SKYSONA）將在2024年啟動85至105名患者（細胞採集）。與前幾個季度一樣，藍鳥計劃每季度提供每種療法的患者開始時間的最新情況。

•預計到2024年，所有三種產品的總淨折扣將在總收入的20％至25％之間，並將根據產品和付款人組合以及LYFGENIA和ZYNTEGLO基於結果的協議的使用情況而波動。

•根據從細胞收集到輸注的預計時間表，該公司預計將在2024年第三季度確認其首次注入LYFGENIA的收入。

第一季度財務摘要

•現金狀況：截至2024年3月31日，公司的現金、現金等價物和限制性現金餘額約為2.64億美元，其中包括約5200萬澳元的限制性現金。

根據目前的商業計劃，該計劃假設公司有能力實現某些商業收入目標，藍鳥預計，其現金和現金等價物，不包括限制性現金，並假設其與Hercules Capital的定期貸款機制的剩餘兩筆總額為5000萬美元的收益得到執行，將足以滿足藍鳥截至2026年第一季度的計劃運營費用和資本支出需求。

•淨收入：截至2024年3月31日的三個月，總收入淨額為1,860萬美元，而截至2023年3月31日的三個月淨收入為240萬美元。1,620萬美元的增長歸因於ZYNTEGLO產品收入的增加。

2024年3月26日，藍鳥宣佈將在截至2023年12月31日的10-K表年度報告（“2023年10-K表格”）中重報截至2022年12月31日止年度的合併財務報表，以及2022年前三個季度和2023年前三個季度的合併財務報表。重述涉及確定嵌入式租賃和處理租賃協議中包含的非租賃部分。預計重報不會影響公司的現金狀況或收入。由於重報，公司延遲提交2023年10-K表和截至2024年3月31日的季度的10-Q表季度報告（“2024年第一季度10-Q表格”）。該公司將繼續努力盡快完成這些申報。

本新聞稿中包含的財務業績代表了公司管理層獲得的最新信息。公司預計，將在其2024年第一季度10-Q表中公佈的實際業績與本報告所包含的業績沒有重大差異，但是，在公司完成財務結算程序和對截至2024年3月31日的季度合併財務報表的審查之後，這些業績可能會發生變化。

藍鳥將於今天，即美國東部時間2024年5月9日星期四上午8點舉行電話會議，討論其2024年第一季度業績和業務最新情況。

要參加電話會議，請撥打 +1 (800) 715-9871（美國和加拿大），要求加入藍鳥電話會議或提供會議編號9768329。

可以通過訪問藍鳥網站投資者與媒體部分的 “活動與演講” 頁面來觀看電話會議的網絡直播，網址為 http://investor.bluebirdbio.com。網絡直播的重播將在活動結束後的90天內在藍鳥網站上播放。

關於藍鳥生物有限公司

bluebird bio正在尋求治療性基因療法，為患者及其家人提供更多的藍鳥時光。

藍鳥成立於2010年，十多年來一直為基因療法設定標準——最初是科學先驅，現在是商業領導者。藍鳥在將基因療法的承諾從臨牀研究中帶入現實環境方面有着無與倫比的往績，在不到兩年的時間裏獲得了美國食品藥品管理局對三種療法的批准。今天，我們正在證明和擴展基因療法的商業模式，併為患者、提供者和付款人提供創新的解決方案。

bluebird 專注於嚴重遺傳性疾病，擁有該領域最大、最深入的體外基因療法數據集，擁有行業領先的鐮狀細胞病、β-地中海貧血和腦腎上腺白質營養不良症項目。我們對每種療法進行了定製設計，以解決疾病的根本原因，並開發了深入而有效的分析方法，以瞭解我們的慢病毒載體技術的安全性並推動基因療法領域的發展。

作為一家獨立的商業基因療法公司，bluebird繼續開闢新的道路，將我們的現實經驗與對患者社區的堅定承諾以及吸引和培育成羣的以人為本的文化相結合。

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。所有非歷史事實陳述的陳述都是或可能被視為前瞻性陳述，例如關於藍鳥療法組合中預期患者開機人數的陳述、公司的預期現金流、公司對其未來獲得定期貸款機制能力的預期、公司對其產品總淨折扣的預期以及LYFGENIA商業化的預期，包括但不限於時機收入確認、患者需求在療法方面，藍鳥為其療法建立有利保險的能力，包括其成功與付款人合作的能力，以及對公司重報某些歷史財務報表以及提交2023年10-K表和2024年第一季度10-Q表的時間的預期。此類前瞻性陳述基於歷史表現以及當前對藍鳥未來目標、計劃和目標的預期和預測，涉及固有的風險、假設和不確定性，包括可能在未來幾年內延遲、轉移或改變任何風險的內部或外部因素，這些因素難以預測，可能超出藍鳥的控制範圍，並可能導致藍鳥未來的目標、計劃和目標與聲明中表達或暗示的目標、計劃和目標存在重大差異。任何前瞻性陳述都無法保證。應評估本新聞稿中的前瞻性陳述以及影響藍鳥生物業務的許多風險和不確定性，尤其是藍鳥生物的風險因素討論中確定的風險和不確定性

截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告，更新於其隨後的10-Q表季度報告、8-K表最新報告以及向美國證券交易委員會提交的其他文件，包括2023年12月22日的招股説明書補充文件。這些風險和不確定性包括但不限於：藍鳥商業化和產品製造方面的延誤和挑戰，包括ZYNTEGLO和SKYSONA滿足當前需求的製造業面臨的挑戰；藍鳥正在進行和計劃中的活動所需的內部和外部成本，以及由此對支出和現金使用的影響，已經並將來可能高於預期，這導致了藍鳥，並且可能會未來會導致藍鳥使用現金的速度超出預期，或者改變或削減現金其部分計劃或兩者兼而有之；藍鳥繼續經營的能力存在重大疑問；由於其他原因，藍鳥對支出、現金使用和現金需求的預期可能不正確，例如計劃變更或實際事件與藍鳥的假設不同；與藍鳥貸款協議相關的風險，包括運營限制可能對藍鳥開展業務的能力產生不利影響的風險，藍鳥無法實現的風險訪問未來部分所需的里程碑協議，以及藍鳥無法遵守協議條款的風險，包括可能導致違約的所需收入水平的風險；藍鳥先前和正在進行的臨牀試驗的療效和安全性無法繼續或在商業背景下被視為的風險；藍鳥無法在預期的時間範圍內激活QTC的風險；QTC出現延誤的風險他們招募或治療患者的能力；藍鳥在建立患者時遇到延遲的風險獲準支持商業環境下的治療後，其供應鏈已準備就緒；患者需求或付款人報銷不足以支持公司療法持續商業化的風險；與慢病毒載體、藥物產品或骨髓切除相關的插入致癌或其他安全事件的風險，包括血液系統惡性腫瘤的風險；以及藍鳥產品（包括LYFGENIA）不存在的風險成功商業化。本文件中包含的前瞻性陳述僅在本文件發佈之日作出，除非適用法律另有要求，否則bluebird bio沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。

Courtney O'Leary，978-621-7347

coleary@bluebirdbio.com

傑西·羅蘭茲，857-299-6103

jess.rowlands@bluebirdbio.com