planese-20240331錯誤2024Q1000174647312/31一00017464732024-01-012024-03-3100017464732024-05-01Xbrli：共享00017464732024-03-31ISO 4217：美元00017464732023-12-31ISO 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美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格10-Q
| | | | | |
☒ | 根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末2024年3月31日
| | | | | |
| ☐ | 根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
的過渡期 至
委託文件編號：001-39303
CLARANT THERAPETICS，Inc.
(註冊人的確切姓名載於其章程)
| | | | | | | | |
| 特拉華州 | | 47-4272481 |
| (述明或其他司法管轄權 | | (税務局僱主 |
| 公司或組織) | | 識別號碼) |
| 利特爾菲爾德大道260號 | | |
南舊金山，鈣 | | 94080 |
| (主要執行辦公室地址) | | (郵政編碼) |
註冊人的電話號碼，包括區號：(650) 481-6770
根據該法第12(B)條登記的證券：
| | | | | | | | |
| 每個班級的標題 | 交易
符號 | 註冊的每個交易所的名稱 |
| 普通股，每股票面價值0.0001美元 | PLRx | 納斯達克股市有限責任公司 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是☒沒有☐
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是☒沒有☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
| | | | | | | | | | | | | | |
| 大型加速文件服務器 | ☒ | | 加速文件管理器 | ☐ |
| 非加速文件服務器 | ☐ | | 規模較小的報告公司 | ☐ |
| 新興成長型公司 | ☐ | | | |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是，☐不是☒
截至2024年5月1日，登記人已 60,325,832普通股，每股面值0.0001美元，已發行。
目錄表
| | | | | | | | |
第一部分： | 財務信息 | 6 |
| | | |
第1項。 | 簡明財務報表(未經審計) | 6 |
| 簡明資產負債表 | 6 |
| 簡明經營報表和全面虧損 | 7 |
| 股東權益簡明報表 | 8 |
| 現金流量表簡明表 | 10 |
| 簡明財務報表附註 | 11 |
第二項。 | 管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 | 20 |
第三項。 | 關於市場風險的定量和定性披露 | 26 |
第四項。 | 控制和程序 | 26 |
| | | |
第二部分。 | 其他信息 | 26 |
| | | |
第1項。 | 法律訴訟 | 26 |
第1A項。 | 風險因素 | 26 |
第二項。 | 未登記的股權證券銷售和收益的使用 | 71 |
第三項。 | 高級證券違約 | 71 |
第四項。 | 煤礦安全信息披露 | 71 |
第五項。 | 其他信息 | 71 |
第六項。 | 陳列品 | 72 |
簽名 | | 73 |
關於前瞻性陳述的特別説明
這份Form 10-Q季度報告或本報告包含涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述，如果這些風險、不確定性和假設從未實現或被證明是錯誤的，可能會導致我們的結果與此類前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同。本報告中包含的非純粹歷史性的陳述屬於前瞻性陳述，符合1933年《證券法》(經修訂)第27A條或《證券法》(經修訂)和《1934年證券交易法》(經修訂)第21E條或《交易法》的含義。前瞻性陳述通常使用但不限於“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將”、“將”或這些術語的否定等詞語，以及表達對未來事件或結果的不確定性的類似表達。本文中包含的任何非歷史事實的陳述均可被視為前瞻性陳述。本報告中的前瞻性陳述包括但不限於關於以下方面的陳述：
•我們對費用、未來收入、資本需求和額外融資需求的估計；
•我們的主要候選產品BexoIntegrast(PLN-74809)的產品開發活動和臨牀試驗的成功、成本和時間，包括我們的預期，即Beacon-IPF作為關鍵的適應性2b/3階段試驗設計的實施將顯著縮短比獨立的2b階段和3階段試驗以及我們的其他候選產品的後期開發時間；
•我們計劃啟動、招募和招募患者，並以我們計劃的速度進行臨牀試驗；
•我們的計劃和戰略，以獲得並保持我們的候選產品獲得監管部門的批准；
•我們為我們的運營獲得資金的計劃和戰略，包括完成進一步開發所需的資金，以及在成功開發後，如果獲得批准，將我們的任何候選產品商業化；
•新的、現有的和擬議的法律法規的效果和影響；
•貝索司特的孤兒藥物和快速通道指定的潛在益處；
•我們與目前營銷或從事纖維化治療開發的公司競爭的能力；
•我們為我們的候選產品獲得和維護知識產權保護的計劃和戰略，以及這種保護的持續時間；
•我們關於生產臨牀試驗和商業使用候選產品的計劃和戰略(如果獲得批准)；
•我們依賴未來的合作伙伴來開發、獲得監管批准並將合作中的候選產品商業化；
•我們收到任何未來研究合作或許可協議或安排下的任何里程碑付款或特許權使用費，並確定時間；
•我們關於任何獲準上市的產品商業化的計劃和戰略，以及我們在美國和國際市場建立適當定價的能力；
•我們候選產品的市場規模和增長潛力，以及我們單獨或與其他公司聯合服務這些市場的能力；
•我們吸引和留住合格員工和關鍵人員的能力；
•我們對政府和第三方付款人承保和償還的期望；以及
•我們期望獲得推薦我們產品的正面健康技術評估。
這些陳述是基於我們管理層的信念和假設，而這些信念和假設又是基於管理層目前可以獲得的信息。此類前瞻性表述會受到風險、不確定因素和其他重要因素的影響，這些因素可能會導致實際結果和某些事件的時間與此類前瞻性表述明示或暗示的未來結果和時機大不相同。可能導致或促成這種差異的因素包括但不限於本報告第二部分項目1A下題為“風險因素”一節所討論的因素。此外，此類前瞻性陳述僅説明截至本報告之日。除法律另有規定外，我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，以反映此類陳述發佈之日之後的事件或情況。
與我們的業務相關的風險摘要
我們的業務涉及重大風險，其中一些風險概述如下。下文所列的風險因素摘要應與本報告“第二部分，第1A項--風險因素”中討論的全部風險因素的案文一併閲讀。您應仔細考慮以下描述的風險以及本報告中的其他信息，包括我們的財務報表和相關説明、“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”以及我們提交給美國證券交易委員會或美國證券交易委員會的其他文件。本報告中描述的任何事件或事態的發生都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果、增長前景和股票價格產生重大不利影響。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定因素也可能損害我們的業務運營和我們普通股的市場價格。
與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
•自成立以來，我們已經發生了重大的淨虧損，我們預計在可預見的未來將繼續出現重大的淨虧損。
•我們將需要大量額外資本來為我們的運營提供資金。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集此類資金，我們可能會被迫推遲、減少和/或取消我們的一個或多個研究和藥物開發計劃、未來的商業化努力或其他操作。
與研發和生物製藥行業相關的風險
•我們的運營歷史有限，這可能會使我們很難評估我們的前景和成功的可能性。
•我們的業務高度依賴於我們的主要候選產品貝克賽特和我們推進到臨牀的任何其他候選產品的成功。我們所有的候選產品都需要大量額外的臨牀前和臨牀開發，然後我們才能尋求監管部門的批准並將產品投入商業使用。
•我們在纖維化疾病領域的藥物發現和開發方法未經證實，可能不會產生適銷對路的產品。
•臨牀開發涉及一個漫長、複雜和昂貴的過程，結果不確定，以支持營銷授權或積極的定價和報銷決策。
•我們可能會在完成或最終無法完成貝克司特或任何其他候選產品的開發和商業化過程中產生額外的成本或遇到延遲。
•我們可能無法在某些司法管轄區獲得並維護某些監管排他性和孤立指定，因此無法在這些司法管轄區獲得孤兒排他性或其他排他性延期。
•我們正在進行的和未來的臨牀試驗可能會揭示我們的臨牀前研究中沒有看到的重大不良事件或意想不到的藥物-藥物相互作用，並可能導致安全狀況，可能會推遲或阻止監管部門批准或阻止我們的任何候選產品獲得市場接受。
•如果我們在臨牀試驗中招募患者時遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響。
•我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人在我們之前或比我們更成功地發現、開發或商業化產品。
•我們可能無法獲得適當的報銷價格或積極的醫療技術評估。
•我們臨牀試驗的時間表以及進行和完成臨牀試驗的總成本可能會由於市場條件造成的中斷而受到不利影響，包括衞生流行病和流行病的影響，如新冠肺炎或其他地緣政治條件。
與我們的知識產權有關的風險
•我們的成功在一定程度上取決於我們獲得專利期延長和保護我們知識產權的能力。保護我們的專有權利和技術是困難和昂貴的，我們可能無法確保它們的保護。
•我們的合作者可以主張對他們從我們支持的研究中開發的發明的所有權或商業權，或者我們通過使用他們提供給我們的組織樣本或其他生物材料開發的發明，或者從合作中產生的發明。
與我們對第三方的依賴有關的風險
•我們依賴第三方進行臨牀前研究和臨牀試驗的某些方面，以及我們的研究和開發活動所需的組織樣本和其他材料。
•我們依賴位於外國司法管轄區的單一來源第三方供應商，包括中國，來生產我們的候選藥物。如果由商業中斷或地緣政治事件造成的供應中斷，可能會嚴重擾亂我們的研發活動。
•如果我們無法進行新的協作，或者如果這些協作不成功，我們的業務可能會受到不利影響。
與管理業務和運營相關的風險
•健康流行病和流行病的影響，如新冠肺炎，可能會對我們的業務產生不利影響，包括我們的臨牀前研究和臨牀試驗。
•我們失去關鍵管理人員，或未能招聘更多高技能人員，將削弱我們開發當前候選產品或確定和開發新產品候選產品的能力，可能導致失去市場或市場份額，並可能降低我們的競爭力。
•從2023年12月31日起，我們成為一家大型加速申報公司，不再具有較小報告公司的資格，這將增加我們的成本和對管理的要求。
第一部分-財務信息
項目1.簡明財務報表
柔韌治療公司
簡明資產負債表
(未經審計)
(In千，股數和每股金額除外）
| | | | | | | | | | | |
| | 3月31日，
2024 | | * 12月31日，
2023 |
| 資產 | | | |
| 流動資產 | | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 114,297 | | | $ | 63,234 | |
| 短期投資 | 368,092 | | | 431,011 | |
| 預付費用和其他流動資產（注5） | 7,509 | | | 11,257 | |
| 流動資產總額 | 489,898 | | | 505,502 | |
| 財產和設備，淨額 | 5,605 | | | 3,567 | |
| 經營租賃使用權資產（注14） | 24,228 | | | 1,211 | |
| 受限現金 | 1,482 | | | 1,482 | |
| 其他非流動資產 | 392 | | | 392 | |
| 總資產 | $ | 521,605 | | | $ | 512,154 | |
| 負債和股東權益 | | | |
| 流動負債 | | | |
| 應付帳款 | $ | 7,327 | | | $ | 4,531 | |
| 應計研究和開發 | 16,423 | | | 12,456 | |
| 應計負債(附註6) | 5,868 | | | 10,219 | |
| 經營租賃負債，流動（注14） | 773 | | | 1,318 | |
| 流動負債總額 | 30,391 | | | 28,524 | |
| 經營租賃負債，非流動（注14） | 23,880 | | | — | |
| 長期債務（注7） | 30,002 | | | 10,054 | |
| 總負債 | 84,273 | | | 38,578 | |
| 承付款和或有事項(附註13) | | | |
| 股東權益 | | | |
優先股，$0.0001每股面值；10,000,0002024年3月31日和2023年12月31日授權的股份，以及 無2024年3月31日和2023年12月31日已發行或未償還（注9） | — | | | — | |
普通股，$0.0001每股面值；300,000,0002024年3月31日和2023年12月31日授權的股份;和 60,318,542和59,921,002分別於2024年3月31日和2023年12月31日已發行和發行的股份;（注10） | 6 | | | 6 | |
| 額外實收資本 | 984,518 | | | 972,973 | |
| 累計赤字 | (546,703) | | | (499,748) | |
| 累計其他綜合（損失）收益 | (489) | | | 345 | |
| 股東權益總額 | 437,332 | | | 473,576 | |
| 總負債和股東權益 | $ | 521,605 | | | $ | 512,154 | |
*截至2023年12月31日的簡明資產負債表源自截至該日的已審計財務報表.
附註是這些簡明財務報表的組成部分。
柔韌治療公司
簡明經營報表和全面虧損
(未經審計)
(In千，股數和每股金額除外）
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月， |
| 2024 | | 2023 |
| 收入 | $ | — | | | $ | 1,332 | |
| 運營費用： | | | |
| 研發 | (37,146) | | | (29,273) | |
| 一般和行政 | (15,246) | | | (14,154) | |
| 總運營費用 | (52,392) | | | (43,427) | |
| 運營虧損 | (52,392) | | | (42,095) | |
| 利息和其他收入(費用)，淨額 | 5,882 | | | 4,858 | |
| 利息支出 | (445) | | | (311) | |
| 淨虧損 | $ | (46,955) | | | $ | (37,548) | |
| 每股淨虧損--基本虧損和攤薄虧損 | $ | (0.78) | | | $ | (0.67) | |
| 用於計算每股淨虧損的股份--基本和攤薄 | 60,180,921 | | | 56,057,603 | |
| 綜合損失： | | | |
| 淨虧損 | $ | (46,955) | | | $ | (37,548) | |
| 短期投資未實現（損失）淨收益 | (834) | | | 627 | |
| 其他綜合(虧損)收益合計 | (834) | | | 627 | |
| 綜合損失 | $ | (47,789) | | | $ | (36,921) | |
附註是這些簡明財務報表的組成部分。
柔韌治療公司
股東權益簡明報表
(未經審計)
(In千，股數和每股金額除外）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | 其他內容
已繳費
資本 | | 累計 其他 綜合收益/（損失） | | 累計
赤字 | | 總計
股東的
權益 |
| | 普通股 | | | | |
| | 股票 | | 金額 | | | | |
| 2023年12月31日的餘額 | 59,921,002 | | | $ | 6 | | | $ | 972,973 | | | $ | 345 | | | $ | (499,748) | | | $ | 473,576 | |
| 福利計劃下普通股的發行 | 397,540 | | | — | | | 1,879 | | | — | | | — | | | 1,879 | |
| 基於股票的薪酬費用 | — | | | — | | | 9,666 | | | — | | | — | | | 9,666 | |
| 短期投資未實現淨損失 | — | | | — | | | — | | | (834) | | | — | | | (834) | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | — | | | (46,955) | | | (46,955) | |
| 2024年3月31日的餘額 | 60,318,542 | | | $ | 6 | | | $ | 984,518 | | | $ | (489) | | | $ | (546,703) | | | $ | 437,332 | |
附註是這些簡明財務報表的組成部分。
柔韌治療公司
股東權益簡明報表
(未經審計)
(In千，股數和每股金額除外）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | 其他內容
已繳費
資本 | | 累計
其他
綜合損失 | | 累計
赤字 | | 總計
股東的
權益 |
| | 普通股 | | | | |
| | 股票 | | 金額 | | | | |
| 2022年12月31日的餘額 | 48,941,254 | | | $ | 5 | | | $ | 653,707 | | | $ | (1,958) | | | $ | (338,412) | | | $ | 313,342 | |
| 公開發行的普通股，扣除發行費用 | 9,583,334 | | | 1 | | | 269,914 | | | — | | | — | | | 269,915 | |
| 福利計劃下普通股的發行 | 454,314 | | | — | | | 3,661 | | | — | | | — | | | 3,661 | |
| 基於股票的薪酬費用 | — | | | — | | | 11,923 | | | — | | | — | | | 11,923 | |
| 短期投資未實現淨收益 | — | | | — | | | — | | | 627 | | | — | | | 627 | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | — | | | (37,548) | | | (37,548) | |
| 2023年3月31日的餘額 | 58,978,902 | | | $ | 6 | | | $ | 939,205 | | | $ | (1,331) | | | $ | (375,960) | | | $ | 561,920 | |
附註是這些簡明財務報表的組成部分。
柔韌治療公司
現金流量表簡明表
(未經審計)
| | | | | | | | | | | |
| | 截至3月31日的三個月， |
| (單位：千) | 2024 | | 2023 |
| 經營活動的現金流 | | | |
| 淨虧損 | $ | (46,955) | | | $ | (37,548) | |
| 對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： | | | |
| 折舊費用 | 513 | | | 452 | |
| 基於股票的薪酬費用 | 9,666 | | | 11,923 | |
| 非現金經營租賃費用 | 681 | | | 609 | |
| 短期投資和債務的淨攤銷（增加） | 1,091 | | | (2,584) | |
| 經營性資產和負債變動情況： | | | |
| 應收賬款 | — | | | (1,314) | |
| 預付費用和其他流動資產 | 3,749 | | | (476) | |
| 應付帳款 | 2,257 | | | (144) | |
| 應計負債 | (910) | | | (538) | |
| 經營租賃負債 | (363) | | | (656) | |
| 用於經營活動的現金淨額 | (30,271) | | | (30,276) | |
| 投資活動產生的現金流 | | | |
| 購買短期投資 | (52,375) | | | (276,620) | |
| 短期投資到期日 | 113,413 | | | 102,575 | |
| 購置財產和設備 | (1,492) | | | (163) | |
| 用於投資活動(由其提供)的現金淨額 | 59,546 | | | (174,208) | |
| 融資活動產生的現金流 | | | |
| 根據福利計劃發行普通股的收益 | 1,879 | | | 3,661 | |
| 定期貸款收益，淨額 | 19,909 | | | — | |
| 支付要約費用 | — | | | (586) | |
| 公開發行中出售普通股的收益 | — | | | 270,251 | |
| 融資活動提供的現金淨額 | 21,788 | | | 273,326 | |
| 現金及現金等價物淨增加情況 | 51,063 | | | 68,842 | |
| 期初現金及現金等價物和限制性現金 | 64,716 | | | 33,685 | |
| 期末現金、現金等價物和限制性現金 | $ | 115,779 | | | $ | 102,527 | |
| 現金流量信息的補充披露： | | | |
| 支付利息的現金 | $ | 501 | | | $ | 282 | |
| 資產負債表中報告的現金、現金等值物和限制性現金的對賬 | | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 114,297 | | | $ | 102,527 | |
| 受限現金 | 1,482 | | | — | |
| 現金流量表中顯示的現金總額、現金等價物和限制性現金 | $ | 115,779 | | | $ | 102,527 | |
| 補充披露非現金投資和融資活動： | | | |
| 短期投資未實現（損失）淨收益 | $ | (834) | | | $ | 636 | |
| 應付賬款和應計負債中的財產和設備購置 | $ | 1,059 | | | $ | — | |
| 與租賃有關的現金流量信息的補充披露： | | | |
| 以新的經營租賃負債換取的使用權資產 | $ | 23,698 | | | $ | — | |
附註是這些簡明財務報表的組成部分。
柔韌治療公司
簡明財務報表附註
(未經審計)
1. 業務的組織和描述
柔韌治療公司(“公司”或“柔韌”或“我們”)是一家晚期生物製藥公司，專注於發現和開發治療纖維化的新療法，最初的重點是通過抑制整合素介導的轉化生長因子的激活來治療纖維化。纖維化是指由於細胞外基質中產生和沉積過量的膠原而導致結締組織的異常增厚和瘢痕形成。纖維化可發生在許多不同的組織中，包括肺、肝、腎、肌肉、皮膚和胃腸道，並經常導致嚴重和衰弱的疾病，導致器官衰竭。該公司位於加利福尼亞州舊金山南部，於2015年6月在特拉華州註冊成立。
公開發行
2023年1月，本公司完成公開募股9,583,334普通股，包括全部行使承銷商的購買選擇權1,250,000普通股的額外股份。這些股票的發行價為1美元。30.00每股，總收益約為$269.83,000,000，扣除承保折扣、佣金和發售費用後，由我們支付。
2. 重要會計政策摘要
陳述的基礎
隨附的未經審計的中期簡明財務報表已按照美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制，並遵循美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)關於中期財務報告的要求。根據這些規則，美國公認會計原則通常要求的某些腳註或其他財務信息已被簡略或遺漏，因此，未經審計的中期簡明財務報表不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表的所有信息和附註。這些未經審核的中期簡明財務報表與我們的年度財務報表的編制基準相同，管理層認為，這些報表反映了公平列報公司財務信息所需的所有調整(僅包括正常經常性調整)。截至2024年3月31日的三個月的運營結果不一定表明截至2024年12月31日的一年或任何其他中期或任何其他未來年度的預期結果。
本文中包含的財務信息應與公司於2024年2月27日提交給美國證券交易委員會的截至2023年12月31日的10-K表格年度報告(“2023年10-K表格”)中經審計的財務報表及相關附註一併閲讀。
預算的使用
根據美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響截至報告期和報告期內資產、負債和費用的報告金額以及或有資產和負債的披露。本公司根據過往經驗及其認為在當時情況下合理的各種因素作出估計及假設。這些財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於基於股票的薪酬支出、經營租賃使用權(“ROU”)資產和負債、研發成本的應計和預付款、所得税和不確定的税收狀況。本公司持續評估估計，但實際結果可能與該等估計大相徑庭。
重大會計政策
於截至2024年3月31日止三個月內，與本公司於其2023年10-K年度經審核財務報表中“財務報表附註”附註2所述的重大會計政策相比，該等會計政策並無重大變動。
最近公佈的會計公告
2023年11月，FASB發佈了ASU 2023-07，分部報告(主題280)：對可報告分部披露的改進，要求公共實體披露有關其可報告分部的中期和年度重大費用的信息。ASU 2023-07適用於2023年12月15日之後開始的財政年度，以及2024年12月15日之後開始的財政年度內的過渡期。各實體必須在追溯的基礎上採用對分部報告指南的更改，並允許及早採用。該公司目前正在評估該標準對其披露的影響，並將在2024年的10-K中採用ASU。
2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09《所得税(主題740)：所得税披露的改進》，其中擴大了實體所得税税率調節表中的披露以及關於在美國和外國司法管轄區支付的現金税的披露。該公司目前正在評估該標準對其披露的影響，並將在2025年的10-K中採用ASU。
3. 金融工具
該公司的短期投資包括美國國債、美國政府機構證券以及在購買之日原始到期日超過三個月的高評級投資級公司債券。公司已將其短期投資歸類為可供出售的證券並進行會計核算，因為公司可能在任何時候甚至在到期之前出售這些證券，而此類投資代表可用於當前業務的現金。因此，短期投資可能包括期限超過12個月的證券，這些證券被歸類為資產負債表中的流動資產。該公司歸類為可供出售的短期投資按公允市場價值列賬，未實現收益或虧損在營業報表和全面虧損中確認。
該公司的現金等值貨幣市場基金在公允價值分級中被歸類為1級，因為它們是按活躍市場報價進行估值的。公司的美國國債、美國政府機構證券和公司債務證券的公允價值被歸類為2級，因為它們的估值使用可觀察的投入來報價市場價格，而不是1級價格、基準收益率、報告的交易、經紀商/交易商報價或具有合理價格透明度的替代定價來源，包括美國政府機構證券、美國國債和公司債務證券。
有幾個不是截至2024年3月31日和截至2023年12月31日，使用3級投入以公允價值計入簡明資產負債表的資產或負債。
下表顯示了該公司截至2024年3月31日和2023年12月31日按重要投資類別劃分的貨幣市場基金、美國國債、美國政府機構證券和公司債務證券(單位：千)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至2024年3月31日 | | 截至2023年12月31日 |
| | | 調整後的
成本 | | 未實現
收益 | | 未實現
損失 | | 市場
價值 | | 調整後的
成本 | | 未實現
收益 | | 未實現
損失 | | 市場
價值 |
| 貨幣市場基金 | 1級 | | $ | 66,387 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 66,387 | | | $ | 57,241 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 57,241 | |
| 美國國債 | 2級 | | 23,493 | | | — | | | (17) | | | 23,476 | | | 27,250 | | | 46 | | | (8) | | | 27,288 | |
美國政府機構證券 | 2級 | | 122,121 | | | 107 | | | (234) | | | 121,994 | | | 133,655 | | | 563 | | | (132) | | | 134,086 | |
| 公司債務證券 | 2級 | | 239,912 | | | 43 | | | (389) | | | 239,566 | | | 269,761 | | | 213 | | | (337) | | | 269,637 | |
| 金融資產總額 | | | $ | 451,913 | | | $ | 150 | | | $ | (640) | | | $ | 451,423 | | | $ | 487,907 | | | $ | 822 | | | $ | (477) | | | $ | 488,252 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至2024年3月31日 | | 截至2023年12月31日 |
| | 調整後的
成本 | | 未實現
收益 | | 未實現
損失 | | 市場
價值 | | 調整後的
成本 | | 未實現
收益 | | 未實現
損失 | | 市場
價值 |
| 分類為： | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 現金等價物 | | $ | 83,336 | | | $ | — | | | $ | (5) | | | $ | 83,331 | | | $ | 57,241 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 57,241 | |
| 短期投資 | | 368,577 | | | 150 | | | (635) | | | 368,092 | | | 430,666 | | | 822 | | | (477) | | | 431,011 | |
| 總計 | | $ | 451,913 | | | $ | 150 | | | $ | (640) | | | $ | 451,423 | | | $ | 487,907 | | | $ | 822 | | | $ | (477) | | | $ | 488,252 | |
公司可能會在規定期限之前出售某些短期證券，原因包括但不限於管理流動性、信用風險、期限和資產配置。
有幾個不是截至2024年3月31日和2023年12月31日，按經常性公平價值計量的負債。公司在每個報告期末評估級別之間的轉移，截至2024年3月31日的三個月內，公允價值計量級別之間沒有發生轉移。此外還有 不是截至2024年3月31日和2023年12月31日，按非經常性公允價值計量的資產或負債。
該公司將貨幣市場基金和美國財政部、美國政府機構和公司債務證券的利息收入、增值收入和攤銷費用記錄為利息和其他收入（費用）淨額在其簡明經營報表和全面損失中。
4. 財產和設備，淨額
財產和設備，淨值如下(以千計)：
| | | | | | | | | | | |
| | 截至2024年3月31日 | | 截至2023年12月31日 |
| 實驗室設備 | 10,423 | | | 10,410 | |
| 租賃權改進 | 1,964 | | | 1,663 | |
傢俱和固定裝置 | 1,728 | | | — | |
計算機設備和軟件 | 620 | | | 124 | |
| 在建工程 | 65 | | | 52 | |
| 財產和設備總額(毛額) | 14,800 | | | 12,249 | |
| 減去：累計折舊 | (9,195) | | | (8,682) | |
| 財產和設備合計(淨額) | 5,605 | | | 3,567 | |
折舊費用為$0.51000萬美元和300萬美元0.5截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月分別為百萬美元。
5. 預付費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產包括以下內容(以千計)：
| | | | | | | | | | | |
| 截至2024年3月31日 | | 截至2023年12月31日 |
| 預付費研發 | 2,540 | | | 3,403 | |
| 預付保險 | 769 | | | 1,131 | |
| 預付許可證 | 1,274 | | | 2,454 | |
| 應收利息 | 2,315 | | | 2,997 | |
| 其他 | 611 | | | 1,272 | |
| 預付費用和其他流動資產總額 | 7,509 | | | 11,257 | |
6. 應計負債
應計負債包括以下(以千計)：
| | | | | | | | | | | |
| 截至2024年3月31日 | | 截至2023年12月31日 |
| 應計薪酬和福利 | 4,541 | | | $ | 9,042 | |
| 其他應計負債 | 1,327 | | | 1,177 | |
| 應計負債總額 | $ | 5,868 | | | $ | 10,219 | |
應計報酬和福利主要包括應計獎金和應計假期。
7. 長期債務
於2022年5月，經2022年10月修訂後，我們與牛津金融有限責任公司(“貸款人”)訂立了一項最高達$的定期貸款安排(“牛津貸款協議”)。100.0百萬美元。關於牛津貸款協議，我們授予了我們目前和未來幾乎所有資產的擔保權益。沒有與牛津貸款協議相關的權證或金融契約。在交易結束時，我們獲得了一筆#美元的定期貸款。10.0百萬美元，我們決定不再動用這筆額外的65.0在2023年期間，由於與貝索康特的開發相關的某些條件和我們的一種臨牀前候選產品得到滿足，我們獲得了100萬美元的資金。截至2023年12月31日，提取額外美元的時間段65.0一百萬美元已經消失了。
於2024年3月11日，我們與貸款人訂立經修訂及重訂的貸款及保證協議(“經修訂貸款協議”)，借入一系列本金總額達$150.0百萬美元(“定期貸款”)，其中#美元50.0百萬美元受制於貸款人的唯一自由裁量權。
根據經修訂的貸款協議，我們提取了一筆初步定期貸款#美元。30.0百萬美元，包括$10.0根據牛津貸款協議，之前未償還的本金金額為100萬美元。我們最多可以再借一美元70.0百萬
在滿足與發展貝克索卡斯特有關的某些條件後，我們可以選擇定期貸款。關於經修訂貸款協議，本公司向貸款人授予本公司目前擁有或以後收購的幾乎所有資產的擔保權益，但不包括知識產權，但預付和未償還的定期貸款總額不得超過$50.0(但包括獲得付款和知識產權收益的權利)和某些習慣例外。
定期貸款項下未償還的本金將按浮動年利率計息，年利率等於(A)1個月期芝加哥商品交易所(“CME”)有擔保隔夜融資利率(“SOFR”)，在緊接計息月份的前一個月的最後一個營業日，以較大者為準；及(B)3.5釐(3.50%)加(Ii)百分之零點五(5.25%)，以商定的下限為限8.75%。自2028年7月1日起(可延長至2029年7月1日)(受修訂貸款協議規定的某些條件限制)，本公司須按月連續平均支付本金連同適用的利息償還定期貸款。每筆定期貸款的所有未付本金以及應計和未付利息將於2029年3月1日到期並全額支付，該期限可能延長至2030年3月1日(受修訂貸款協議中規定的某些條件的限制)。
該公司將被要求支付最後一筆款項5.50%(或7.25如果定期貸款的攤銷日期已延長至2029年7月1日(如上所述))已提取的定期貸款的原始本金，在到期時或在任何較早的加速或提前償還定期貸款時支付。本公司可預付全部或部分定期貸款，但須預付相當於(I)在該定期貸款融資日期的一週年日或之前預付的費用，3.00預付的適用定期貸款本金的%，(Ii)在該定期貸款的融資日期的一週年之後、兩週年或之前預付的，2.00預付的適用定期貸款本金的%，以及(Iii)如果在該定期貸款預付的資金提供日的兩週年之後、三週年或之前預付，1.00預付的適用定期貸款本金的%。
該協議包含陳述和保證、肯定和否定契約以及違約事件，這些都是此類貸款的慣例。發生違約事件可能導致經修訂貸款協議下的債務加速、定期貸款承諾終止以及貸款人有權取消擔保債務的抵押品的抵押品贖回權。在違約事件發生期間，定期貸款將按年利率等同於5.00比其他適用利率高出%。
截至2024年3月31日的定期貸款的估計公允價值是使用3級投入計量的，並近似於記錄在資產負債表中的賬面價值。定期貸款的實際利率為11.93截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的利息支出為0.441000萬美元和300萬美元0.30分別為2.5億美元和2.5億美元。
截至2024年3月31日的未來債務到期日如下(單位：千)： | | | | | | | | |
| | 截至2024年3月31日 |
| 2028 | | $ | 20,000 | |
| 2029 | | 10,000 | |
| 此後 | | — | |
| 付款總額 | | 30,000 | |
| 減去：未攤銷債務發行成本 | | (191) | |
| 最後付款的加算 | | 193 | |
| 總計 | | $ | 30,002 | |
8. 諾華合作和許可協議(“諾華協議”)
2019年，我們與諾華生物醫學研究所(“諾華”)就我們的臨牀前候選產品PLN-1474的開發和商業化達成了諾華協議，並三其他整合素研究目標。我們根據ASC 606評估了諾華公司的協議，並確定諾華公司是客户，並確定了以下履行義務：(1)提供PLN-1474的全球許可權，(2)為PLN-1474提供研發服務，(3)向整合素研究靶標提供非獨家許可權，以及(4)提供關於整合素研究靶標的研究和開發服務。
2023年2月17日，諾華公司行使了終止諾華協議的權利。終止於2023年4月18日生效，終止後，根據諾華協議授予諾華的所有權利和許可，包括PLN-1474、相關研究新藥(“IND”)和已驗證的研究目標，都將歸還給我們。諾華公司關於未來里程碑、特許權使用費和研發資金的付款義務也被終止。
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，與諾華協議相關的收入為零及$1.3100萬美元，其中包括研發服務產生的收入。
9. 優先股
根據公司修訂和重新簽署的公司註冊證書，公司有權發行二股份類別：優先股和普通股。優先股可以連續發行，公司董事會有權決定每個系列的權利、優先和條款。這些權利、優先權和條款可能包括股息權、轉換權、投票權、贖回條款、清算優先權和償債基金條款。截至2024年3月31日和2023年12月31日，本公司獲授權發行10,000,000優先股和優先股不是截至2024年3月31日和2023年12月31日的未償還優先股。
10. 普通股
截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司獲準發行 300,000,000面值為$的普通股0.0001每股。普通股享有下列權利和特權：
投票
普通股持有人有權在任何股東會議上或在任何代替會議的書面行動時，就每股普通股享有一票投票權。
分紅
普通股的持有者有權在公司董事會宣佈時獲得股息。在優先股的所有未支付股利按照其條款支付之前，不得宣佈或支付現金股利給普通股持有人。不是本公司自成立以來一直宣派或支付股息。牛津貸款協議的條款限制了我們宣佈和支付股息的能力。
清算
在當時已發行優先股持有人優先權利的規限下，普通股持有人有權按比例分享公司剩餘資產，以便在公司發生任何自願或非自願的清算、解散或清盤時分配給股東。
預留供未來發行的股份
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日，
2024 | | 截至2023年12月31日 |
| 未償還股票期權獎勵 | 7,659,860 | | | 6,953,487 | |
| RSU的歸屬 | 1,201,724 | | | 874,748 | |
| PSU的歸屬* | 282,345 | | | 328,752 | |
| 根據2020年股票期權和激勵計劃可供未來授予的普通股股份 | 4,562,694 | | | 2,882,239 | |
| 根據2020年員工購股計劃可供未來發行的普通股 | 1,336,085 | | | 805,756 | |
| 根據2022年激勵計劃可供未來發行的普通股 | 700,000 | | | 700,000 | |
| 為未來發行保留的總股份 | 15,742,708 | | | 12,544,982 | |
*根據100%的目標水平授予和未完成的PSU。
11. 股權激勵計劃與股權薪酬
2015年，公司董事會通過了經2018年、2019年和2020年修訂的2015年股權激勵計劃(“2015計劃”)，規定向公司員工、高級管理人員、董事、顧問和顧問授予激勵性股票期權、不合格股票期權或包括股票增值權和限制性股票獎勵在內的其他獎勵。2020年5月，董事會通過了《2020年股票期權與激勵計劃》(《2020計劃》)，並暫停了2015年計劃。在2015年計劃或2020年計劃下未完成的獎勵，如果在2020年5月之後被取消、到期或以其他方式終止，將可以作為普通股在2020年計劃下發行。此外，2020計劃自2021年1月1日起每年1月1日起自動增加。每年1月1日增加的股份數量將等於以下較小者：(I)5(二)董事會薪酬委員會決定的金額。
2020年計劃規定向公司員工、高級管理人員、董事、顧問和顧問授予激勵性股票期權、不合格股票期權或包括股票增值權、限制性股票獎勵和限制性股票單位在內的其他獎勵。截至2024年3月31日，2020計劃已4,562,694可供未來發行的普通股。
2022年，董事會通過了《2022年激勵計劃》(簡稱《激勵計劃》)，根據該計劃，公司可授予非限制性股票期權或包括股票增值權和限制性股票獎勵在內的其他獎勵。截至2024年3月31日，700,000普通股可供發行。
2020年計劃和激勵計劃下的選項最長可授予10並以不低於授予日公司普通股市場價格的價格，但授予一家公司的激勵股票期權的行權價格10%股東不得低於110股份於授出日之公平價值的%，而購股權於下列日期屆滿後不可行使五年自授予之日起生效。
激勵性股票期權與非限制性股票期權
根據2015年計劃、2020年計劃或激勵計劃發行的股票期權一般授予四年並且到期了十年自授予之日起生效。某些選項規定，如果控制權發生變化，加速歸屬，如各自計劃中所定義的那樣。
本公司採用布萊克-斯科爾斯期權定價模型估算股票期權獎勵的股票薪酬支出，假設如下：
| | | | | | | | | | | |
| | 截至3月31日的三個月， |
| | 2024 | | 2023 |
| 預期波動率 | 85.28% - 86.42% | | 80.97% - 81.41% |
| 無風險利率 | 4.04% - 4.28% | | 3.42% - 4.18% |
| 預期股息 | — | | — |
| 預期期限(以年為單位) | 5.99 - 6.06 | | 5.77 - 6.08 |
| 基礎普通股公允價值 | $15.19 - $17.44 | | $21.94 - $34.65 |
該公司授予1,338,465截至2024年3月31日的三個月內，2020年計劃下的股票期權。
2015年計劃和2020年計劃下的期權活動摘要如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 數
的
選項 | | 加權的-
平均運動量
每股價格 | | 加權的-
平均值
剩餘
合同
任期（年） | | 集料
固有的
價值 |
| 截至2023年12月31日的未償還債務 | 6,953,487 | | | $ | 17.95 | | | 7.70 | | $ | 32,646 | |
| 授與 | 1,338,465 | | | $ | 17.29 | | | | | |
| 已鍛鍊 | (118,573) | | | $ | 8.01 | | | | | |
| 被沒收 | (513,519) | | | $ | 16.87 | | | | | |
| 截至2024年3月31日未完成 | 7,659,860 | | | $ | 18.06 | | | 7.83 | | $ | 18,505 | |
| 截至2024年3月31日可撤銷 | 7,659,860 | | | $ | 18.06 | | | 7.83 | | $ | 18,505 | |
| 已歸屬並預計將於2024年3月31日歸屬 | 3,651,242 | | | $ | 15.84 | | | 6.70 | | $ | 15,456 | |
截至2024年3月31日，有美元53.9預計將在加權平均期內確認的百萬未確認補償成本 2.8與股票期權相關的年份。總內在價值代表截至2024年3月31日標的普通股的公允價值與行使價格之間的差額。截至2024年3月31日止三個月內授予的期權的加權平均授予日期公允價值為美元17.29每股。
限售股單位
限制庫存單位（“RSU”）的基於服務的條件通常滿足 兩年或三年. 下表列出了截至2024年3月31日止三個月的未完成RSU和相關活動
| | | | | | | | | | | |
| 限售股單位 | | 加權平均授予日期公允價值 |
| 截至2023年12月31日的未歸屬和未償還 | 874,748 | | | $ | 29.85 | |
| 授與 | 594,336 | | | $ | 17.44 | |
| 已釋放 | (210,085) | | | $ | 34.65 | |
| 被沒收 | (57,275) | | | $ | 27.88 | |
| 截至2024年3月31日未投資和未償 | 1,201,724 | | | $ | 22.97 | |
截至2024年3月31日，該公司擁有22.9與未償還RSU相關的未確認股票補償費用，預計將在加權平均期內確認 2.0好幾年了。
基於業績的限制性股票單位
基於業績的限制性股票單位（“NSO”）在達到市場和業績條件後歸屬。市場狀況包括截至2024年6月30日的授予期限內公司相對於納斯達克生物技術指數的股東總回報（“TSB”）。此外，歸屬時發行的普通股數量範圍從 0%至200基於某些目標的實現情況的PFA百分比。
TSB PSU的公允價值源自蒙特卡羅模擬模型，該模型使用以下關鍵假設：
| | | | | | | | |
| 估值日期股價 | | $ | 17.57 | |
| 獲獎期限（年） | | 1.92 |
| 波動率 | | 70.62 | % |
| 相關係數 | | 0.3508 |
| 同輩羣體平均波動率 | | 79.69 | % |
| 平均同齡羣體相關係數 | | 0.4397 |
無風險利率 | | 2.84 | % |
下表列出了截至2024年3月31日的三個月內與TSR目標和相關活動相關的未完成PSU：
| | | | | | | | | | | |
| 績效股票單位 | | 加權平均授予日期公允價值 |
| 2023年12月31日的未歸屬餘額 | 328,752 | | | $29.15 |
| 被沒收 | (46,407) | | | $29.15 |
| 2024年3月31日未歸屬餘額 | 282,345 | | | $29.15 |
截至2024年3月31日，該公司擁有1.2與未歸屬PSU相關的未確認的基於股票的薪酬支出預計將在剩餘的加權平均期間確認0.29好幾年了。
2020年員工購股計劃
2020年6月，公司通過了《公司2020年員工購股計劃》(以下簡稱《2020年員工持股計劃》)。2020年ESPP規定，從2021年1月1日開始的每個日曆年的1月1日，保留和可供發行的股票數量將自動增加至少(1)1.0在上一個日曆年12月31日發行在外的普通股總數的百分比，（2） 700,000股票或(3)由2020年員工持股計劃管理人(即本公司董事會薪酬委員會)決定的較低金額。
根據2020 ESPP，符合條件的員工可以通過工資扣減購買我們普通股的股票，扣除額不得超過15每名員工工資的%。2020年的ESPP規定了六個月招標期。在購買期結束時，符合條件的員工可以購買普通股，價格以較低者為準85在要約期開始時的公平市場價值的%或85購買期末公平市場價值的%，但須遵守購買總價值的税收限制。2020年ESPP被認為是一項補償計劃，公司記錄了美元0.1百萬美元和美元0.2截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的股票薪酬費用分別為100萬美元。截至2024年3月31日的三個月內， 68,882普通股根據2020年ESPP發行， 1,336,0852020年ESPP下仍可供發行的股票。 該公司使用Black-Scholes期權定價模型來估計2020年ESPP的股票薪酬費用，並假設以下：
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至3月31日的三個月， |
| | | 2024 | | 2023 |
| 無風險利率 | | 5.27% | | 5.20% |
| 期權的預期期限(年) | | 0.50 | | 0.50 |
| 預期股價波動 | | 63.92% | | 69.15% |
| 預期股息 | | — | | — |
基於股票的薪酬費用
下表列出了截至2024年和2023年3月31日止三個月公司股票獎勵的股票補償費用的組成和分類（單位：千）：
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至三個月
3月31日， |
| | 2024 | | 2023 |
| 股票期權與員工持股計劃 | | $ | 6,358 | | | $ | 4,803 | |
| 限制性股票單位 | | 3,246 | | | 2,606 | |
| 基於業績的限制性股票單位 | | 62 | | | 4,514 | |
| 基於股票的薪酬總支出 | | $ | 9,666 | | | $ | 11,923 | |
| 研發費用 | | $ | 3,070 | | | $ | 4,848 | |
| 一般和行政費用 | | $ | 6,596 | | | $ | 7,075 | |
12. 所得税
截至2024年和2023年3月31日的三個月，該公司不記錄所得税撥備。公司將繼續保持100遞延税項總資產的估值撥備百分比。本公司認為，相關遞延税項資產更有可能無法變現。因此，公司的實際税率將保持在0%，因為沒有任何估計或離散項目會影響税項撥備。
13. 承付款和或有事項
購買承諾
該公司與研發組織和供應商有合同安排；但是，這些合同一般可在30這些合同規定的義務很大程度上取決於所提供的服務。
14. 租契
新的經營租約
於2023年9月28日，本公司與特拉華州一家有限責任公司(“業主”)HCP BTC，LLC訂立租賃協議，租賃約100,904位於加利福尼亞州舊金山南部Oyster Point大道的辦公及實驗室面積為平方英尺(“Oyster Point Lease”)，公司擬將其用作單一統一公司總部。租期約為七年了將在房東基本完成租户改善後開始，並可延長一段時間八年以可比房產當時的市場價格計算。未來的租賃費約為$43.7百萬美元，代表租約的不可取消期限。我們排除了租賃條款中不能合理確定行使的延期選擇權。我們的租賃支付主要包括在租賃期內使用相關租賃資產的權利的固定租金支付。此外，公司還向房東提供了一份金額為#美元的信用證。1.4與牡蠣點租賃有關的100萬美元，截至2024年3月31日已被確認為受限現金。
雖然Oyster Point租賃將作為單一合同入賬，但辦公空間已於2024年3月入駐，而實驗室空間預計將於2024年第二季度入駐。因此，該公司衡量並分配了截至2024年3月31日的每個租賃組成部分的對價。公司已確認使用權資產(“ROU”)或總租賃負債#美元23.7截至2024年3月31日，百萬，折現為9.23%，該公司在截至2024年3月31日的三個月內的估計增量借款利率。
截至2024年3月31日，公司經營租賃負債的未貼現未來不可取消租賃付款如下(以千計)：
| | | | | | | | |
| 經營租賃 |
| 2024年（全年剩餘時間） | | $ | 2,037 | |
| 2025 | | 2,849 | |
| 2026 | | 3,537 | |
| 2027 | | 4,735 | |
| 2028 | | 5,996 | |
| 2029年及其後 | | 16,718 | |
| 未貼現的租賃付款總額 | | $ | 35,872 | |
| 減去：現值折扣 | | (11,219) | |
| 經營租賃負債總額流動 | | $ | 773 | |
| 非流動經營租賃負債總額 | | $ | 23,880 | |
與本公司經營租賃有關的加權平均剩餘租賃條款和貼現率如下：
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至2024年3月31日 | | 截至2023年3月31日 |
| 加權平均剩餘租賃年限(年) | | 6.9 | | 2.1 |
加權平均貼現率 | | 9.4% | | 8.2% |
可變租賃成本主要包括公司按比例分攤的運營費用、財產税和保險。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，在運營費用中記錄的短期租賃費用和可變租賃付款並不重要。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的租賃費用如下(單位：千)：
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至2024年3月31日 | | 截至2023年3月31日 |
| 經營租賃成本 | | $ | 972 | | | $ | 770 | |
| 其他可變成本 | | 165 | | | 243 | |
| 總費用 | | $ | 1,137 | | | $ | 1,013 | |
15. 確定繳費計劃
公司根據《國税法》第401(K)節發起了一項固定繳費計劃，涵蓋了幾乎所有的美國全職員工。員工繳費是自願的，根據聯邦税務法規允許的最高限額，以個人為基礎確定。該公司為該計劃提供了#美元捐款。0.3在截至2024年和2023年3月31日的三個月中，每個月分別為100萬美元。
16. 普通股股東應佔每股淨虧損
下列可能稀釋證券的流通股不包括在本報告所述期間普通股股東應佔稀釋後每股淨虧損的計算範圍內，因為計入這些股票將具有反稀釋作用：
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月， |
| 2024 | | 2023 |
| 購買普通股的期權 | 7,659,860 | | | 6,380,591 | |
| 限制性股票單位 | 1,201,724 | | | 1,168,536 | |
| 基於業績的限制性股票單位* | — | | | — | |
| 總計 | 8,861,584 | | | 7,549,127 | |
| *以上不包括未歸屬的基於業績的限制性股票單位，因為假設我們的報告期結束是相關PSU獎勵應變期的結束，將不會發行任何或有可發行股票 | | | |
項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
以下討論和分析應與本報告其他部分的簡明財務報表和相關附註以及我們的經審計財務報表和2023年10-K報告中的相關附註一起閲讀。本討論和分析包含基於當前信念、計劃和預期的前瞻性陳述，涉及風險、不確定性和假設，例如有關我們的計劃、目標、預期、意圖、信念和預測的陳述。由於幾個因素，我們的實際結果和事件的時間可能與這些前瞻性陳述中預期的大不相同，包括本報告第二部分第1A項下“風險因素”一節和我們的2023年10-K報告第一部分第1A項下所述的那些因素。在某些情況下，您可以通過“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“應該”、“將會”或這些術語的否定或其他類似表述來識別前瞻性陳述。
此外，“我們相信”的聲明和類似的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些陳述基於截至本報告日期我們掌握的信息，雖然我們認為這些信息構成了此類陳述的合理基礎，但此類信息可能是有限或不完整的，我們的陳述不應被解讀為表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，告誡投資者不要過度依賴這些陳述。
概述
我們是一家處於後期階段的生物製藥公司，專注於發現和開發治療纖維化和相關疾病的新療法。我們最初的重點是通過抑制整合素介導的轉化生長因子-β的激活來治療纖維化。我們運用我們對纖維化生物學的深刻理解，以及我們的藥物化學和轉化醫學專業知識，開發了一套專有工具，旨在快速有效地發現和降低候選產品的風險。我們全資擁有的領先候選產品貝克索司特(PLN-74809)是一種口服、小分子、雙重選擇性的αv？6和αv？1整合素抑制劑，我們正在開發該藥用於治療特發性肺纖維化和原發性硬化性膽管炎。我們目前正在對IPF患者進行2b期試驗，並對PSC患者進行2a期試驗。我們於2023年5月宣佈了我們的2a階段Integris-IPF試驗的積極數據。我們目前正在進行Beacon-IPF，這是一項為期52周的隨機、雙盲、安慰劑對照的2b期試驗，適用於IPF患者。我們在2023年9月和2024年2月宣佈了我們的2a階段Integris-PSC試驗的積極中期數據。我們預計將在2024年年中公佈Integris-PSC試驗的最終數據。
2023年1月，我們獲得了美國食品和藥物管理局批准的研究新藥申請，或IND，我們迄今的第三個臨牀計劃，PLN-101095，整合素的雙重抑制劑αv？8和αv？1，用於治療對免疫檢查點抑制劑具有耐藥性的實體腫瘤。我們目前正在對PLN-101095作為單一療法的第一階段開放標籤劑量遞增試驗中的五個劑量隊列中的第三個劑量，並與培溴利珠單抗聯合用於對免疫檢查點抑制劑具有耐藥性的實體腫瘤患者。初步數據最早可能在2024年底公佈。
我們的第四個程序，PLN-101325，正在開發中，用於治療肌營養不良症，包括杜氏肌營養不良症。PLN-101325是一種單抗，旨在作為整合素α7？1的變構激動劑。在2024年第一季度，PLN-101325的人類第一階段臨牀研究獲得了監管批准，預計將於2024年啟動。
最近的亮點
BexoIntegrast亮點
•在特發性肺纖維化(IPF)患者中實施Beacon-IPF作為一項關鍵的適應性2b/3期試驗，加快貝克賽斯特的開發計劃。適應性設計的實施是基於歐洲聯盟(EU)和其他全球衞生當局的接受，與獨立的2b期和3期試驗相比，預計將大大縮短貝克賽特的後期開發時間。作為自適應2b/3階段實施的一部分，Beacon-IPF的2b階段部分從267名患者增加到360名患者。招生工作正在進行中，我們預計將在2025年第一季度完成擴容後的第二階段b研究的招生工作。
•完成為期12周的2a期正電子發射計算機斷層顯像試驗，測量貝克司特對特發性肺纖維化患者總肺膠原蛋白和用力肺活量的影響。這項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗在馬薩諸塞州總醫院進行。這項試驗的主要終點是10名IPF患者在每日一次服用160毫克的貝索司特治療12周後，總肺膠原蛋白的變化。膠原蛋白將用PET成像進行評估，使用膠原蛋白結合探針。次要終點是安全性和耐受性。探索性終點包括FVC、咳嗽嚴重程度和纖維化生物標誌物的變化。這項試驗的進行已經完成，預計在未來幾周內將公佈背線數據。
•在原發性硬化性膽管炎(PSC)患者中完成了Integris-PSC 2a期試驗，預計年中將公佈數據。正如之前宣佈的那樣，每天服用一次320毫克的貝克索司特在12周的治療中耐受性良好，沒有出現與藥物有關的嚴重或嚴重不良反應。在320 mg劑量時，貝克司特降低了增強的肝纖維化(ELF)評分和Pro-C3水平，並在第12周通過對比MRI成像顯示肝細胞功能和膽汁流動的改善。320 mg劑量組的最終24週數據預計將於2024年年中公佈。
管道節目
•肌營養不良症計劃為進行第一階段研究掃清了障礙。PLN-101325是一種單抗，旨在作為整合素α7β1的變構激動劑。該公司最近獲得澳大利亞研究倫理委員會的監管批准，可以進行PLN-101325的第一個人類階段臨牀研究，該研究正在被開發為一種潛在的治療肌營養不良症的方法，包括杜氏肌營養不良症。
•PLN-101095在實體腫瘤的第一階段試驗正在進行中，五個隊列中的第三個正在服用。PLN-101095是一種口服、小分子、雙重選擇性的αvβ8和αvβ1整合素抑制劑，旨在阻斷腫瘤微環境中轉化生長因子β的激活。該公司目前正在招募PLN-101095的第一階段開放標籤劑量遞增試驗的五個隊列中的第三個，作為單一療法，並與培溴利珠單抗聯合用於對免疫檢查點抑制劑具有耐藥性的實體腫瘤患者。初步數據最早可能在2024年底公佈。
企業亮點
•與牛津金融有限責任公司(牛津)的貸款安排，增加了5000萬美元，可用非稀釋資本總額達到1.5億美元。到目前為止，該公司已從該設施中提取了總計3000萬美元。這一融資機制下的剩餘資金，以及公司2024年3月31日的現金和現金等價物以及4.839億美元的短期投資，預計將為Plantant到2026年的預期運營費用和資本支出需求提供資金。
自成立以來，我們一直存在嚴重的運營虧損。截至2024年和2023年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為4700萬美元和3750萬美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為5.467億美元，現金、現金等價物和短期投資為4.839億美元。我們預計在可預見的未來將繼續出現淨虧損，我們預計我們的研發費用、一般和行政費用以及資本支出將因我們正在進行的活動而增加，因為我們：
•開展研究和開發活動，以確定和開發候選產品；
•推動候選產品進入和通過臨牀開發；
•要求製造支持研發、臨牀前研究和臨牀試驗的用品；
•為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求監管部門的批准；
•擴大我們的運營、財務和管理系統，增加人員，以支持我們的臨牀開發、製造和商業化努力以及我們作為上市公司的運營；
•維護、擴大和保護我們的知識產權組合；以及
•投資或許可其他技術或產品候選。
運營的組成部分
收入
我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，預計在不久的將來也不會這樣做。到目前為止，我們的收入來自與諾華公司的合作和許可協議，或2019年簽署的“諾華協議”。
根據諾華協議的條款，我們收到了5,000萬美元的預付許可費，用於獲得PLN-1474的全球獨家許可，PLN-1474是一種由Plant開發的針對代謝功能障礙相關性脂肪性肝炎的αv？1抑制劑，在實現指定的研究和開發里程碑時，我們還獲得了額外的2,900萬美元。作為廣泛戰略調整的一部分，諾華公司已經停止了在MASH的臨牀開發，因此，
停止開發PLN-1474。2023年2月，諾華公司發佈了合作和許可協議的終止通知，並將PLN-1474的全球權利返還給了PLN-1474。
諾華協議終止後，我們不再有資格根據該協議獲得額外的里程碑或特許權使用費付款；但是，在2023年4月18日的有效終止日期之前，我們繼續賺取研發服務收入。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月裏，我們確認了與PLN-1474和整合素研究目標相關的研發活動的收入分別為零和130萬美元。
運營費用
研究與開發
我們的研發費用包括與我們的候選產品開發相關的費用。研發費用包括：
•與員工相關的費用，包括研發人員的工資、福利和股票薪酬；
•根據與第三方合同組織就臨牀前研究、臨牀試驗和代表我們進行研究和開發活動的顧問達成的協議而產生的費用；
•與製造支持研發、臨牀前研究和臨牀試驗的用品有關的費用；
•實驗室設備折舊及設備和用品費用；
•與技術和知識產權許可證相關的成本；以及
•設施和其他分配費用，包括租金和其他設施相關費用和其他用品。
一般和行政
我們的一般和行政費用主要包括一般和行政人員的工資、福利和基於股票的薪酬、分配的設施費用、保險和外部專業服務的其他費用，包括法律、營銷、投資者關係、人力資源和會計服務。
利息和其他收入(費用)，淨額
我們的利息和其他收入(費用)，淨額包括現金和現金等價物的利息、增值收入和攤銷費用，以及短期投資，以及投資的已實現損益。
利息支出
我們的利息支出來自我們在2022年5月簽訂的牛津貸款協議下的一筆定期貸款。於2024年3月11日，吾等與貸款人訂立經修訂及重新簽署的貸款及擔保協議(“經修訂貸款協議”)，借款額最高可達1.5億美元。經修訂貸款協議項下的借款按相當於1個月有抵押隔夜融資利率(SOFR)加5.25%的年利率計息，協議下限為8.75%。
財務運營概述
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月比較(單位：千)
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月， | | |
| | 2024 | | 2023 | | $Change |
| 收入 | $ | — | | | $ | 1,332 | | | $ | (1,332) | |
| 運營費用： | | | | | |
| 研發 | (37,146) | | | (29,273) | | | (7,873) | |
| 一般和行政 | (15,246) | | | (14,154) | | | (1,092) | |
| 總運營費用 | (52,392) | | | (43,427) | | | (8,965) | |
| 運營虧損 | (52,392) | | | (42,095) | | | (10,297) | |
| 利息和其他收入(費用)，淨額 | 5,882 | | | 4,858 | | | 1,024 | |
| 利息支出 | (445) | | | (311) | | | (134) | |
| 淨虧損 | $ | (46,955) | | | $ | (37,548) | | | $ | (9,407) | |
收入
收入減少130萬美元是由於終止了2023年4月生效的諾華協議。
研發費用
下表彙總了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的研發費用(單位：千)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至3月31日的三個月， | | |
| | 2024 | | 2023 | | $Change |
| 與工作有關的費用 | $ | 12,213 | | | $ | 10,984 | | | $ | 1,229 | |
| 第三方合同組織為臨牀前研究和研發活動提供的外部和諮詢服務 | 4,177 | | | 5,399 | | | (1,222) | |
| 臨牀試驗費用 | 15,266 | | | 9,073 | | | 6,193 | |
| 實驗室設備折舊及設備和用品成本 | 1,687 | | | 1,285 | | | 402 | |
| 設施和其他分配的費用 | 3,796 | | | 2,513 | | | 1,283 | |
| 技術和知識產權許可證 | 7 | | | 19 | | | (12) | |
| 研發費用總額 | $ | 37,146 | | | $ | 29,273 | | | $ | 7,873 | |
在截至2024年3月31日的三個月裏，研究和開發費用增加了790萬美元，主要是由於Beacon-IPF，一項針對IPF患者進行的bexoIntegrast 2b期研究，以及由於員工人數增加而導致的與員工相關的費用。這些成本被與2023年基本完成的活動相關的臨牀前製造成本的下降部分抵消。
我們不按候選產品或臨牀前計劃分配成本，因為這些都處於臨牀試驗或開發的早期階段，我們的內部費用也不會在候選產品和計劃之間分配。雖然外部第三方成本可以在候選產品和計劃之間分配，但我們不執行此分配。我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續投資於與開發我們的候選產品和臨牀前計劃相關的研究和開發活動，以及隨着它們進入開發的後期階段，我們的研究和開發費用將會增加。
一般和行政費用
截至2024年3月31日的三個月，一般和行政費用增加了110萬美元，主要是由於員工人數增加推動的與員工相關的成本。
我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續建立我們的行政職能，以支持我們的業務增長，我們的一般和行政費用將增加。
利息和其他收入(費用)，淨額
利息和其他收入(支出)淨增100萬美元，原因是收益增加導致利息收入增加，以及本年度融資活動導致短期投資增加。
利息支出
吾等的利息開支來自與Oxford Finance LLC(“貸款人”)訂立的經修訂及重新簽署的貸款及擔保協議(“牛津貸款協議”)下的定期貸款，該協議修訂及重述於2022年5月4日與貸款人訂立的貸款及擔保協議(經修訂、重述、補充或於生效日期前以其他方式修訂)，並允許吾等借入一系列本金總額高達1.5億美元的定期貸款(“定期貸款”)，其中5,000,000,000美元須受貸款人全權酌情決定。牛津貸款協議項下的借款按相當於1個月期芝加哥商品交易所(“芝加哥商品交易所”)定期擔保隔夜融資利率(“SOFR”)加5.25%的年利率計息，協議下限為8.75%。
流動性與資本資源
概述
截至2024年3月31日，我們擁有4.839億美元的現金、現金等價物和短期投資。我們的短期投資包括美國國債、美國政府機構證券和高評級的投資級公司債券。
2024年3月，我們與牛津金融有限責任公司(或“貸款人”或“牛津”)簽訂了牛津貸款協議，將我們現有的定期貸款安排的總規模擴大到1.5億美元的可用非攤薄資本。根據牛津貸款協議，吾等額外支取2,000,000美元定期貸款，並可在滿足與BexoIntegrast開發有關的若干條件後選擇最多借款7,000,000美元。貸款人可自行決定是否再向我們提供5,000萬美元。有關詳情，請參閲本報告簡明財務報表附註7。
2023年1月，我們完成了9,583,334股普通股的包銷公開發行，包括全面行使承銷商認購1,250,000股額外普通股的選擇權。這些股票以每股30.00美元的價格向公眾發售，扣除承銷折扣、佣金和發售費用後，總收益約為2.698億美元。
我們相信，我們現有的資本資源，加上根據經修訂貸款協議可供我們使用的資金，將足以支付我們未來12個月及至2026年的預期營運開支及資本開支需求。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這些估計，我們可以比目前預期的更快地利用我們可用的資本資源。此外，我們的運營計劃可能會改變，我們可能需要額外的資金來滿足運營需求以及產品開發和商業化的資本要求。
在2021年第三季度，我們達成了受控股權發行SM與Cantor Fitzgerald&Co.作為銷售代理簽訂的銷售協議(“銷售協議”)，根據該協議，吾等可以“按市價”發售普通股。2023年3月，我們提交了招股説明書，根據銷售協議不時登記了高達1.5億美元普通股的要約和出售。截至本報告日期，吾等並無根據任何市場發售(包括根據銷售協議)發行任何股份，但可能於日後發行
資金需求
我們的現金主要用於支付運營費用，主要是研發支出。用於支付運營費用的現金受到我們支付這些費用的時間的影響，這反映在我們未償還的應付賬款、應計費用和預付費用的變化中。
我們未來的資金需求將取決於許多因素，包括：
•我們候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、進度、時間、成本和結果；
•我們為這些候選產品制定的臨牀開發計劃；
•我們的臨牀試驗時間表，以及進行和完成臨牀試驗的總體成本，這些試驗可能受到衞生流行病和流行病(如新冠肺炎)或其他地緣政治條件的影響；
•我們開發的候選產品的數量和特點；
•符合美國食品和藥物管理局(FDA)和其他類似外國監管機構(包括但不限於歐洲藥品管理局(EMA)、英國藥品和保健產品監管機構(MHRA))制定的監管要求的結果、時間和成本；
•我們是否簽訂了任何合作協議以及任何此類協議的條款；
•提交、起訴、辯護和執行我們的專利主張和其他知識產權的成本；
•任何知識產權糾紛的辯護費用，包括第三方對我們或我們的候選產品提起的專利侵權訴訟；
•競爭的技術和市場發展的影響；
•完成商業規模的外包製造活動的成本和時間；
•在每個感興趣的市場與定價當局達成有利的定價和補償協議的成本和時機，包括在接受衞生技術當局的衞生技術評估後獲得積極建議的成本和時機；
•在我們選擇將我們的產品商業化的地區，為我們可能獲得監管批准的任何候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本；以及
•上市公司的運營成本以及當前和未來的法律、法規和條例對財務的影響。
此外，我們的運營計劃可能會改變，我們可能需要額外的資金來滿足臨牀試驗和其他研發支出的運營需求和資本要求。如果我們需要籌集額外的資本來支持我們的運營，我們可能無法以可接受的條件獲得資金，或者根本沒有資金。如果我們無法在需要時獲得足夠的資金，我們可能不得不推遲、縮小或暫停我們的一項或多項臨牀前研究、臨牀試驗、研發計劃或商業化努力。我們可能尋求通過公共或私募股權發行、債務融資、合作和其他許可或特許權使用費安排的組合來籌集任何必要的額外資本。如果我們通過額外的債務融資來籌集資本，我們可能會受到公約的限制或限制我們採取具體行動的能力，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過營銷和分銷安排或與第三方的其他合作、戰略聯盟、許可或特許權使用費安排來籌集額外資本，我們可能不得不放棄對我們的候選產品、技術、未來收入流或研究計劃的某些有價值的權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。
現金流
截至2024年3月31日與2023年3月31日的三個月比較
以下是我們在所示時期的現金流摘要(以千為單位)：
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月， |
| 2024 | | 2023 |
| 用於經營活動的現金淨額 | $ | (30,271) | | | $ | (30,276) | |
| 用於投資活動(由其提供)的現金淨額 | 59,546 | | | (174,208) | |
| 融資活動提供的現金淨額 | 21,788 | | | 273,326 | |
現金及現金等價物淨增加情況 | $ | 51,063 | | | $ | 68,842 | |
用於經營活動的現金
經營活動中使用的現金淨額逐年保持不變。雖然我們的淨虧損增加了940萬美元，但這被我們經營資產和負債的變化以及本季度我們的短期投資組合中與到期日相關的增值收入完全抵消了。
用於投資活動(由投資活動提供)的現金
用於投資活動的現金淨額同比增加，主要是由於在本季度購買了超過相關到期日的有價證券。
融資活動提供的現金
融資活動提供的現金淨額減少了2.515億美元，這主要是因為公司2023年1月承銷的公開發行的淨收益為2.703億美元，但這一淨收益被本季度與修訂後的貸款協議相關的額外定期貸款部分抵消。
合同義務和其他承諾
除下文所述外，截至2024年3月31日，與我們在截至2023年12月31日的財政年度的Form 10-K年度報告中披露的內容相比，我們的合同義務和其他承諾沒有實質性變化。
截至2024年3月31日，我們擁有各種不可取消的辦公空間和設備運營租約，租約將在2024年3月31日至2031年3月之間到期。關於重大債務和承諾的討論，請參閲本報告簡明未經審計財務報表附註中的附註13和14。
表外安排
在本報告所述期間，我們沒有，目前也沒有任何表外安排或在任何可變利益實體中持有。
關鍵會計政策和估算
我們管理層對我們財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是根據美國公認會計準則編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計和假設，以影響在財務報表日期報告的資產和負債的報告金額和或有資產和負債的披露，以及報告期內發生的報告費用。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎。
從其他來源看，這並不是很明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
我們的關鍵會計政策和估計與我們的2023年10-K報告中所述的“第二部分第7項.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析”中描述的政策和估計沒有實質性變化。
近期會計公告
更多信息見本報告簡明未經審計財務報表附註2。
第3項關於市場風險的定量和定性披露。
我們投資活動的主要目標是確保流動性和保存資本。我們在正常的業務過程中面臨着市場風險。這些風險主要包括利率敏感性。截至2024年3月31日，我們擁有現金和現金等價物以及4.839億美元的短期投資，其中包括銀行存款、高流動性貨幣市場基金以及對美國國債、美國政府機構證券和公司債務證券的短期投資。根據修訂的貸款協議，截至2024年3月31日，我們有一筆3,000萬美元的定期貸款未償還，這取決於利率的變動。由於我們的現金等價物和短期投資的到期日較短，利率立即變化100個基點不會對我們的現金等價物或短期投資的公平市場價值產生實質性影響。
為了將風險降至最低，我們維持對機構市場基金的現金等價物和短期投資組合，這些基金由美國財政部和美國財政部支持的回購協議或短期美國國債、美國政府機構證券和高評級、投資級公司債券組成。我們不認為通脹、利率變化或匯率波動對我們在本文所述任何時期的經營業績產生重大影響。在本報告所述期間，假設利率變化10%，不會對我們的簡明財務報表產生實質性影響。
項目4.控制和程序
信息披露控制和程序的評估
截至2024年3月31日，管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，對《交易法》第13a-15(E)和15d-15(E)條規定的披露控制和程序的設計和運作的有效性進行了評估。我們的披露控制和程序旨在確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告，並且這些信息被積累並傳達給我們的管理層，包括首席執行官和首席財務官，以便及時做出關於所需披露的決定。
任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，而管理層必須在評估可能的控制和程序的成本-收益關係時運用其判斷。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2024年3月31日，我們的披露控制和程序的設計和運營在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2024年3月31日的季度內，根據交易所法案規則13a-15(D)和15d-15(D)所要求的評估，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能性對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
第二部分--其他資料
項目1.法律訴訟
截至本申請之日，我們不參與任何重大法律問題或索賠。我們可能成為在正常業務過程中產生的法律問題和索賠的一方。我們無法預測任何此類法律問題或索賠的結果，儘管存在潛在的結果，但由於辯護和和解成本、管理資源轉移和其他因素，這些問題或索賠的存在可能會對我們產生不利影響。
第1A項。風險因素。
我們的業務面臨重大風險。如果以下風險中描述的任何事件或情況實際發生，我們的業務可能會受到影響，我們普通股的交易價格可能會下降，我們的財務狀況或經營結果可能會受到損害。這些風險應與本報告中提出的其他信息結合起來閲讀。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們的業務可能面臨額外的風險。
我們目前沒有預料到或我們目前認為無關緊要的其他事件也可能對我們的財務狀況或經營結果產生不利影響。
風險因素
與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
自成立以來，我們已經發生了重大的淨虧損，我們預計在可預見的未來將繼續出現重大的淨虧損。
自成立以來，我們遭受了巨大的淨虧損，主要通過股權和債務融資以及我們之前與諾華公司的合作來為我們的運營提供資金。我們繼續產生與我們持續運營相關的鉅額研發和其他費用。截至2024年和2023年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為4700萬美元和3750萬美元。截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度，我們的淨虧損分別為1.613億美元和1.233億美元。截至2023年12月31日，我們的累計赤字為4.997億美元。我們已將幾乎所有的資源和努力投入到研究和開發中，我們預計至少還需要幾年時間，才能從產品銷售中獲得收入。即使我們獲得了一個或多個候選產品的營銷批准並將其商業化，我們預計我們將繼續產生大量的研發和其他費用，以便進一步開發並在獲得批准的情況下銷售更多潛在的候選產品。
我們預計在可預見的未來將繼續蒙受重大損失，我們預計我們的費用將大幅增加，如果我們：
•通過臨牀開發和後期臨牀試驗推進我們的主要候選產品貝克司他特和我們的其他候選產品；
•發現和開發新的候選產品；
•將我們的臨牀前開發計劃推進到臨牀開發中；
•進一步開發製造工藝，製造我們的候選產品；
•由於健康流行病和流行病的影響，臨牀前研究、臨牀試驗、我們從我們所依賴的第三方服務提供商獲得服務或我們的供應鏈的延遲或中斷；
•為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求監管部門的批准；
•將貝賽特、我們的其他候選產品和任何未來的候選產品商業化，如果獲得批准的話；
•增加研發活動的數量，以確定和開發候選產品；
•聘請額外的臨牀開發、質量控制、科學和管理人員；
•擴大我們的運營、財務和管理系統，增加人員，包括支持我們的臨牀開發和製造努力的人員；
•建立銷售、營銷、醫療事務和分銷基礎設施，將我們可能獲得營銷批准並打算單獨或與第三方聯合進行商業化的任何產品商業化；
•維護、擴大和保護我們的知識產權組合；
•投資或許可其他技術或候選產品；以及
•繼續擴大我們的組織，以從事此類活動。
為了實現並保持盈利，我們必須開發具有巨大市場潛力的產品，並最終將其商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成臨牀前研究和臨牀試驗，獲得候選產品的上市批准，製造、營銷和銷售我們可能獲得營銷批准的產品，並滿足任何上市後要求。我們可能永遠不會在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們成功了，我們也可能永遠不會產生足夠大的收入來實現盈利。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、維持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。
我們將需要大量的額外資金來支持我們的運營。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集此類資金，我們可能會被迫推遲、減少和/或取消我們的一個或多個研究和藥物開發計劃、未來的商業化努力或其他操作。
開發生物製藥產品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，是一個非常耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成。自成立以來，我們的業務消耗了大量現金。我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將會增加，特別是在我們對貝克司特和我們可能開發的任何未來候選產品進行計劃的臨牀試驗、為我們的候選產品尋求監管批准以及推出任何我們獲得監管批准的產品並將其商業化的時候。因此，我們將需要獲得大量額外資金，以維持我們的持續業務。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的一個或多個研究和藥物開發計劃或未來的商業化努力。
截至2024年3月31日，我們擁有約4.839億美元的現金、現金等價物和短期投資。根據我們目前的運營計劃，我們相信我們現有的現金、現金等價物和短期投資將足以支付我們到2026年的預期運營費用和資本支出需求。然而，我們未來的資本需求和我們現有資源支持我們運營的時間可能與我們預期的有很大不同，無論如何，我們都將需要額外的資本來完成我們目前任何項目的臨牀開發。我們每月的支出水平將根據新的和正在進行的開發和公司活動而有所不同。由於與我們的候選產品開發相關的時間和活動的長度非常不確定，我們無法估計我們將需要多少實際資金用於開發、營銷和商業化活動。我們未來的短期和長期資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：
•我們候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、進度、時間、成本和結果；
•我們為這些候選產品制定的臨牀開發計劃；
•我們臨牀試驗的時間表以及進行和完成臨牀試驗的總成本，包括由於市場條件(包括衞生流行病和流行病的影響，如新冠肺炎)或其他地緣政治條件造成的中斷而增加的任何成本；
•為我們的候選產品開發製造流程並在臨牀和商業規模上製造我們的候選產品所需的成本和資本承諾；
•我們開發的候選產品的數量和特點；
•滿足FDA和其他類似外國監管機構制定的監管要求的結果、時間和成本；
•我們是否能夠達成未來的合作協議以及任何此類協議的條款；
•有關市場的定價當局作出有利的定價和償付決定的能力和時機；
•在相關市場的衞生技術機構進行衞生技術評估後獲得職位推薦的能力；
•提交、起訴、辯護和執行我們的專利主張和其他知識產權的成本；
•知識產權糾紛的辯護成本，包括第三方對我們或我們的候選產品提起的專利侵權訴訟；
•競爭的技術和市場發展的影響；
•完成商業規模的外包製造活動的成本和時間；以及
•在我們選擇將我們的產品商業化的地區，為我們可能獲得監管批准的任何候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本。
我們已經並可能在未來從機構和商業銀行來源借入更多資本，以支持未來的增長，包括根據我們的牛津貸款協議，或可能根據與不同貸款人的新安排。此外，我們預計將繼續機會主義地尋求進入股權資本市場，以支持我們的發展努力和運營。然而，我們不能確定是否會以可接受的條件提供額外資金，或者根本不能。在我們能夠產生足夠的收入來滿足我們的現金需求之前，我們預計將通過公開或私募股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟、許可安排和其他營銷或分銷安排來為未來的現金需求提供資金。如果我們通過公開或私募股權發行籌集更多資金，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對我們普通股股東的權利產生不利影響。此外，如果我們通過出售普通股或可轉換或可交換為普通股的證券來籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋。在……裏面
此外，任何債務融資都可能使我們承擔固定支付義務和契約，限制或限制我們採取具體行動的能力，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過營銷和分銷安排或與第三方的其他合作、戰略聯盟或許可安排來籌集更多資本，我們可能不得不放棄某些有價值的知識產權或其他權利給我們的候選產品、技術、未來收入流或研究計劃，或者以可能對我們不利的條款授予許可。我們還可能被要求在任何候選產品的早期階段為我們的任何候選產品尋找合作伙伴，或者放棄我們對候選產品或技術的權利，否則我們將尋求開發或商業化自己。具有挑戰性的金融市場因素造成的市場波動，包括衞生流行病和流行病的影響，如新冠肺炎大流行，也可能對我們在需要時獲得資本的能力產生不利影響。如果我們無法以我們可以接受的條件籌集足夠的額外資本，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們的一個或多個候選產品或一個或多個其他研發計劃的開發或商業化。上述任何事件都可能嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況和經營結果，並導致我們的普通股價格下跌。
牛津貸款協議中的契諾和其他條款在許多方面限制了我們的業務和運營，如果我們不有效地管理我們的契諾，我們的財務狀況和運營結果可能會受到不利影響。此外，我們的業務可能沒有提供足夠的現金來履行我們根據牛津貸款協議產生的債務的償還義務。
根據牛津貸款協議，牛津已被授予對我們幾乎所有資產的擔保權益，不包括知識產權(但包括獲得付款和知識產權收益的權利)，並且這種排除知識產權的權利可能會根據牛津貸款協議的條款發生變化)，以及對我們幾乎所有知識產權的負面質押，但習慣性例外除外。如果根據牛津貸款協議發生違約事件，牛津可能會取消其擔保權益的抵押品贖回權，並清算部分或全部這些資產，這將損害我們的業務、財務狀況和運營結果。
在與我們的破產、破產、清算或重組相關的違約情況下，牛津大學將優先獲得我們幾乎所有的資產，而不是我們的普通無擔保債權人。只有在滿足牛津大學和任何無擔保債權人的債權之後，我們的股權持有人才能獲得任何金額。
這些資產的質押和牛津貸款協議中施加的其他限制可能會限制我們為其他目的籌集資金的靈活性。由於我們幾乎所有的資產都被抵押來擔保牛津貸款協議的義務，我們產生額外債務或出售或處置資產以籌集資金的能力可能會受到損害，這可能會對我們的財務靈活性產生不利影響。
此外，如果我們無法遵守牛津貸款協議中的某些財務和經營限制，我們可能會在業務活動和獲得信貸方面受到限制，或者可能會根據牛津貸款協議違約。牛津貸款協議中的條款對我們的能力以及我們的某些子公司的能力施加了某些限制或要求事先獲得批准，其中包括：
•招致額外的債務；
•進行一定的投資和收購；
•擔保他人或我們子公司的債務；
•設立留置權或產權負擔；
•從事新的業務；
•與關聯公司進行交易；
•發放現金股利和發放現金股利；
•贖回或回購股本；
•出售、租賃或轉讓我們的部分業務或財產，包括我們子公司的股權；
•提前償還其他債務；以及
•收購新公司併合並或合併。
《牛津貸款協定》還包含其他習慣法契約。我們將來可能無法遵守這些公約。我們不遵守這些公約可能會導致違約事件的宣佈，如果不治癒或免除違約事件，可能會導致牛津貸款協議下未償還債務的到期時間加快，並將要求我們支付所有未償還金額。如果我們的債務加速到期，我們可能沒有足夠的資金可供償還，或者我們可能沒有能力借入或獲得足夠的資金來替代
以我們可以接受的條件或根本不接受的條件加速負債。我們未能償還牛津貸款協議下的債務，將導致牛津取消我們全部或部分資產的抵押品贖回權，這可能會迫使我們縮減或停止運營。
我們未來的虧損數額是不確定的，我們的季度經營業績可能會大幅波動，或者可能會低於投資者或證券分析師的預期，每一項都可能導致我們的股價波動或下跌。
我們的季度和年度經營業績未來可能會因各種因素而大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的，可能難以預測，包括以下因素：
•我們候選產品或競爭候選產品的臨牀試驗的時機和成功或失敗，或行業競爭格局中的任何其他變化，包括我們的競爭對手或合作伙伴之間的整合；
•我們成功招募和保留臨牀試驗受試者的能力，以及因此類努力中的困難而導致的任何延遲;
•我們為我們的候選產品獲得市場批准的能力，以及我們可能獲得任何此類批准的時間和範圍；
•與我們的候選產品相關的研究和開發活動的時間、成本和投資水平，這可能會不時發生變化；
•製造我們的候選產品的成本，這可能取決於製造的難度、生產數量和我們與製造商達成的協議的條款；
•我們吸引、聘用和留住合格人才的能力；
•我們將會或可能發生的用於開發更多候選產品的支出；
•如果我們的候選產品獲得批准，對他們的需求水平可能會有很大的差異；
•與我們的候選產品（如獲得批准）相關的風險/受益概況、成本和報銷政策，以及與我們的候選產品競爭的現有和潛在的未來療法；
•一般市場狀況或非常外部事件，如經濟衰退或衞生流行病和流行病的影響，如新冠肺炎大流行；
•不斷變化和動盪的美國和全球經濟和政治環境；
•未來的會計聲明或我們會計政策的變化。
這些因素的累積影響可能會導致我們的季度和年度經營業績出現巨大波動和不可預測。因此，在不同時期比較我們的經營業績可能沒有意義。這種變化性和不可預測性也可能導致我們無法滿足行業或金融分析師或投資者對任何時期的預期。如果我們的收入或經營業績低於分析師或投資者的預期，或低於我們向市場提供的任何預測，或者如果我們向市場提供的預測低於分析師或投資者的預期，我們普通股的價格可能會大幅下跌。即使我們已經滿足了我們可能提供的任何先前公開聲明的指導，這樣的股價下跌也可能發生。
與研發和生物製藥行業相關的風險
我們的運營歷史有限，這可能會使我們很難評估我們的前景和成功的可能性。
到目前為止，我們還沒有批准商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。到目前為止，我們的業務僅限於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、建立我們的知識產權組合以及對我們的候選產品和我們的技術進行研究和開發，這些技術與轉化生長因子β或轉化生長因子-β、信號和整合素生物學、藥物化學、轉化篩選技術以及臨牀見解有關，以發現和開發治療纖維化的新療法。我們發現和開發候選產品的方法未經證實，我們也不知道我們是否能夠開發出任何具有商業價值的產品。我們尚未證明有能力使任何候選產品通過臨牀試驗、獲得監管批准、製造商業規模的產品、或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功的產品商業化所需的銷售和營銷活動。此外，作為一家經營歷史有限的企業，我們可能會遇到早期生物製藥公司在快速發展的領域經常遇到的不可預見的費用、困難、併發症、延誤等已知和未知的因素和風險。因此，我們預計，由於各種因素，我們的經營業績將繼續在每個季度和每年大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的，對我們未來成功或生存能力的預測可能不會
如果我們有更長的運營歷史或成功開發和商業化藥物產品的歷史，他們可能會盡可能準確。
我們的業務高度依賴於我們的主要候選產品貝克賽特和我們推進到臨牀的任何其他候選產品的成功。我們的候選產品將需要大量的額外開發，然後我們才能尋求監管部門的批准並將產品投入商業使用。
我們目前正在進行IPF中的BexoIntegrast的2b階段試驗和PSC中的2a階段試驗，目前還沒有獲準商業化銷售的產品，可能永遠無法開發出適銷對路的產品。如果貝克賽特或我們的任何其他候選產品遇到安全或療效問題、開發延遲、監管問題或其他問題，我們的開發計劃和業務將受到嚴重損害。
我們必須在一個或多個司法管轄區進行額外的臨牀前和臨牀開發、監管審查和批准，然後才能從我們的主要候選產品bexoIntegrast或任何其他候選產品的銷售中獲得任何收入。此外，如果我們的一個或多個候選產品獲得批准，我們必須確保獲得足夠的商業製造能力，並在任何商業發佈過程中進行重大營銷努力。這些努力將需要大量投資，我們可能沒有財力繼續開發我們的候選產品。
我們可能會遇到一些挫折，這些挫折可能會推遲或阻止監管部門對我們的候選產品的審批、監管保護的程度或我們將其商業化的能力，包括：
•我們的臨牀前研究或臨牀試驗或其他人對與我們類似的候選產品的臨牀試驗的陰性或非決定性結果，導致決定或要求進行額外的臨牀前試驗或臨牀試驗或放棄計劃；
•我們臨牀試驗中的受試者或使用與我們的候選產品相似的藥物或療法的個人所經歷的與產品相關的副作用；
•延遲提交IND申請或類似的外國申請，或延遲或未能獲得監管機構的必要批准以開始臨牀試驗，或暫停或終止臨牀試驗;
•FDA或類似的外國當局就我們的臨牀試驗的範圍或設計施加的條件；
•推遲招募受試者參加臨牀試驗，包括由於操作上的挑戰、與其他臨牀試驗的競爭或衞生流行病和流行病的影響，如新冠肺炎大流行；
•臨牀試驗受試者的高輟學率或篩查失敗；
•臨牀試驗所需的候選產品或其他材料的供應或質量不足；
•以具有成本效益的方式向我們的候選產品製造挑戰，以符合法規要求；
•臨牀試驗費用高於預期；
•無法與其他療法競爭；
•在某些司法管轄區未能確保或維持孤兒指定；
•我們的候選產品在臨牀試驗期間療效不佳；
•不利於FDA或其他監管機構對臨牀試驗場地進行檢查和審查；
•我們的第三方承包商或調查人員未能及時或根本不遵守監管要求或履行其合同義務；
•監管要求、政策和指南的延遲和變更，包括對一般臨牀測試或特別是我們的技術施加額外的監管監督；或
•FDA和類似的外國監管機構對數據的不同解釋。
我們無法完全控制其中的許多因素，包括臨牀開發和監管提交過程的某些方面，對我們的知識產權和我們的製造、營銷、分銷和銷售努力或任何未來合作伙伴的潛在威脅。
我們在纖維化疾病領域的藥物發現和開發方法，最初側重於組織特異性整合素調節和轉化生長因子-β信號抑制，這是未經證實的，可能不會產生適銷對路的產品。
我們的方法旨在發現和開發有針對性的纖維化治療方法，最初的重點是通過抑制整合素來拮抗組織特異性轉化生長因子-β信號，整合素是已知的介導纖維化組織中激活的轉化生長因子-β釋放的媒介。然而，這一機制尚未被明確證明能成功治療纖維化。以整合素為目標治療纖維化在一個快速發展的領域是一種新的方法，不能保證我們在開發我們的候選產品時不會遇到目前未知的問題或延誤，不能保證這些問題或延誤不會導致意想不到的成本，也不能保證任何這樣的開發問題能夠得到解決。因此，我們可能永遠不會成功地開發出適銷對路的產品。
臨牀開發涉及一個漫長、複雜和昂貴的過程，結果不確定。
為了獲得將任何候選產品商業化所需的監管批准，我們必須通過廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗證明我們的候選產品對人體是安全有效的。臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，其結果本身也不確定。特別是，FDA批准新藥的一般方法是從相關患者羣體中相關藥物的兩個良好控制的第三階段臨牀試驗中獲得陽性數據。3期臨牀試驗通常涉及數百名患者，成本高昂，需要數年時間才能完成。候選產品在測試的任何階段都可能失敗，即使在早期臨牀前研究或早期臨牀試驗中觀察到有希望的活性信號之後也是如此。我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。此外，臨牀試驗的初步成功可能並不代表這些試驗完成後所取得的結果。通常，由於候選產品在臨牀試驗中失敗而導致的自然流失率極高。儘管在臨牀前研究和初步臨牀試驗中取得了進展，但臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性。儘管在早期的試驗中取得了令人振奮的結果，但由於缺乏療效或存在不可接受的安全性問題，生物製藥行業的大量公司在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折。大多數開始臨牀試驗的候選產品從未被批准為產品，也不能保證我們未來的任何臨牀試驗最終會成功，或支持貝索泰斯特或我們任何其他候選產品的進一步臨牀開發。在開發早期階段看起來很有前途的候選產品可能會因為幾個原因而無法進入市場，包括：
•臨牀前研究或臨牀試驗可能顯示候選產品的有效性低於預期(例如，臨牀試驗可能無法達到其主要終點(S))或具有不可接受的副作用或毒性；
•未能建立適用監管機構認為具有臨牀意義的臨牀終點；
•未獲得必要的監管批准的；
•在同一疾病狀態下開發競爭產品；
•製造成本、配方問題、定價或報銷問題，或其他使候選產品不經濟的因素；
•第三方供應商，包括包括中國在內的境外司法管轄區的供應商未能或無法履行合同；以及
•其他公司及其競爭產品和技術的專有權，這些產品和技術可能會阻止我們的候選產品商業化。
此外，早期臨牀試驗和後期臨牀試驗在試驗設計上的差異，使得很難將早期臨牀試驗的結果外推到後期臨牀試驗。此外，由於我們依賴包括複雜成像技術在內的新技術來生成與我們的臨牀終點相關的數據，因此我們可能無法正確測量、分析或解釋這些數據的風險增加。此外，臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其產品的上市批准。此外，我們的一些試驗是開放標籤研究，患者和研究人員都知道患者是否正在接受研究產品候選，或者是現有的批准藥物或安慰劑。最典型的是，開放標籤臨牀試驗只測試候選的研究產品，有時會以不同的劑量水平進行測試。開放標籤臨牀試驗受到各種限制，可能會誇大任何治療效果，因為開放標籤臨牀試驗中的患者在接受治療時是知道的。此外，開放標籤臨牀試驗可能會受到“調查者偏見”的影響，即那些評估和審查臨牀試驗的生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並可能在瞭解這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。因此，在開放標籤試驗中觀察到的陽性結果可能不會在後來的安慰劑對照試驗中重複。
此外，FDA和類似的外國監管機構在監管我們時使用的標準需要判斷，而且可能會發生變化，這使得很難確定地預測這些標準將如何應用。雖然我們最初專注於小分子藥物產品的開發，但我們也開始開發生物
產品，包括肌肉營養不良的潛在候選者，這可能使我們受到額外的監管要求。我們對臨牀前和臨牀活動數據進行的任何分析都需要得到監管機構的確認和解釋，這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。由於新的政府規定，我們還可能遇到意想不到的延誤或成本增加。這類法規的例子包括未來的立法或行政行動，或在產品開發和FDA監管審查期間FDA政策的變化。無法預測是否會頒佈立法變化，或者FDA或外國的法規、指導或解釋是否會改變，或者這些變化的影響(如果有的話)可能是什麼。FDA還可能要求一個專家小組，即諮詢委員會，審議支持批准的安全性和有效性數據的充分性。諮詢委員會的意見雖然沒有約束力，但可能會對我們開發的任何候選產品獲得批准的能力產生重大影響。
我們必須遵守許多外國監管要求，其中包括臨牀試驗的進行、製造和營銷授權，以及如果獲得批准用於營銷、定價和第三方報銷。外國監管審批程序因國家/地區而異，可能包括上述與FDA批准相關的所有風險，以及因滿足外國司法管轄區的當地法規而產生的風險。此外，獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。FDA的批准並不確保美國以外的監管機構的批准，反之亦然。
對於每一種候選產品，成功完成臨牀試驗是向FDA提交營銷申請並向可比的外國監管機構提交類似營銷申請的先決條件，因此也是最終批准任何候選產品並進行商業營銷的先決條件。我們可能會遇到負面或不確定的結果，這可能會導致我們決定或被監管機構要求進行更多的臨牀研究或試驗，或者放棄我們的部分或全部產品開發計劃，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們可能會在完成或最終無法完成貝克司特或任何其他候選產品的開發和商業化過程中產生額外的成本或遇到延遲。
我們可能會在啟動或完成臨牀試驗方面遇到延誤。我們還可能在任何未來的臨牀試驗期間或由於任何未來的臨牀試驗而遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會推遲或阻止我們獲得上市批准或將貝克司特或任何其他候選產品商業化，包括：
•監管機構或機構審查委員會或IRBs或道德委員會不得授權我們或我們的研究人員在預期試驗地點開始臨牀試驗或進行臨牀試驗；
•FDA或其他類似的監管機構可能不同意我們的臨牀試驗設計，包括在我們計劃的臨牀試驗中實施的劑量水平，這可能會推遲或阻止我們按照最初計劃的試驗設計啟動臨牀試驗；
•我們可能會在與預期試驗地點和預期合同研究組織(CRO)就可接受的條款達成協議方面遇到延誤或無法達成協議，這可能需要進行廣泛的談判，不同的CRO和試驗地點可能會有很大差異；
•任何候選產品的臨牀試驗所需的受試者數量可能比我們預期的要多，或者受試者可能退出這些臨牀試驗或無法以比我們預期更高的比率回來進行治療後的隨訪；
•我們的第三方承包商可能未能及時遵守法規要求或履行他們對我們的合同義務，或者根本不遵守，或者可能偏離臨牀試驗方案或退出試驗，這可能需要我們增加新的臨牀試驗地點或調查人員；
•我們可能會遇到製造供應鏈的延誤或中斷，或者我們可能會在與我們所依賴的第三方服務提供商就可接受的條款達成協議方面遇到延誤，或者我們可能無法達成協議；
•我們臨牀試驗的額外延遲和中斷可能會延長試驗的持續時間，並增加完成試驗的總體成本，因為我們的固定成本在延遲期間並未大幅降低；
•我們可能會選擇或監管機構、IRBs、數據安全監測委員會或DSMB，或倫理委員會可能會要求我們或我們的調查人員因各種原因暫停或終止臨牀研究或試驗，包括不遵守法規要求或發現參與者暴露在不可接受的健康風險中；
•我們可能沒有財政資源來開始和完成計劃中的試驗，或者任何候選產品的臨牀試驗成本可能比我們預期的要高；
•我們候選產品的供應或質量或對我們候選產品進行臨牀試驗所需的其他材料的供應或質量可能不足以或不足以啟動或完成給定的臨牀試驗；以及
•FDA或其他類似的外國監管機構可能會要求我們提交額外的數據，如長期毒理學研究，或在允許我們啟動臨牀試驗之前施加其他要求。
如果我們在臨牀測試或獲得市場批准方面遇到更多延誤，我們的產品開發成本將會增加。我們不知道我們的任何臨牀試驗是否會按計劃開始，是否需要重組，是否會如期完成，或者根本不知道。如果我們沒有在我們宣佈和預期的時間範圍內實現我們的產品開發目標，我們候選產品的審批和商業化可能會被推遲或完全阻止。重大的臨牀試驗延遲也可能縮短我們可能擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，並可能允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會削弱我們成功將候選產品商業化的能力，並損害我們的業務和運營結果。我們臨牀開發計劃的任何延誤都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和運營結果。
我們正在進行的和未來的臨牀試驗可能會揭示我們的臨牀前研究中沒有看到的重大不良事件或意想不到的藥物-藥物相互作用，並可能導致安全狀況，可能會推遲或阻止監管部門批准或阻止我們的任何候選產品獲得市場接受。
到目前為止，在我們的臨牀試驗中，貝索格總體耐受性良好。然而，如果在我們正在進行的或未來的任何臨牀試驗中觀察到重大不良事件或其他副作用，我們可能難以招募患者參加我們的臨牀試驗，患者可能會退出我們的試驗，或者我們可能被要求完全放棄試驗或我們的開發努力。此外，在我們正在進行的2a期臨牀試驗中，我們正在評估與經批准的IPF藥物一起使用的貝克司特。我們已經完成了一項1a階段的研究，評估了貝克司特與9tedanib或吡非尼酮的單向相互作用，得出的結論是，臨牀安全性和藥代動力學數據表明，當9tedanib或吡非尼酮與貝克司特聯合使用時，不需要調整劑量。然而，在我們計劃的試驗中，我們可能會遇到意想不到的藥物-藥物相互作用，並可能需要進一步測試這些候選藥物，包括額外的藥物-藥物相互作用研究，這可能是昂貴、耗時的，並導致我們的計劃延遲。
生物製藥行業開發的一些潛在療法最初在早期試驗中顯示出治療前景，但後來被發現會產生副作用，阻礙它們的進一步發展。即使副作用不會阻止候選產品獲得或保持上市批准，但由於與其他療法相比，批准產品的耐受性，不良副作用可能會阻礙市場接受該產品。
如果我們在臨牀試驗中招募患者時遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響。
由於各種原因，我們可能會在臨牀試驗中遇到患者登記的困難。根據臨牀試驗方案及時完成臨牀試驗，除其他事項外，取決於我們是否有能力招募足夠數量的患者留在試驗中，直到試驗結束。患者的登記取決於許多因素，包括：
•協議中規定的患者資格和排除標準；
•分析試驗的主要終點和確定患者的過程所需的患者人數；
•患者是否願意或是否願意參與我們的試驗；
•患者與試驗地點的距離；
•試驗的設計；
•我們有能力招聘具有適當能力和經驗的臨牀試驗研究人員；
•臨牀醫生和患者對正在研究的候選產品相對於其他可用療法的潛在優勢和風險的看法，包括可能被批准用於我們正在調查的適應症的任何新產品或為類似疾病招募的其他研究；
•市場上可獲得的競爭性療法和其他競爭性候選產品的臨牀試驗的可用性；
•我們取得和維持病人知情同意的能力；以及
•參加臨牀試驗的患者在完成試驗前退出試驗的風險。
例如，我們最初正在開發用於治療IPF和PSC的貝克司特，每種藥物都是一個孤兒適應症。在美國，IPF估計影響到大約140,000名患者，而PSC估計影響到大約30,000到45,000名患者。因此，我們可能會在招募受試者進行臨牀試驗時遇到困難。
貝索卡斯特的部分原因是這些患者的人數很少。我們的臨牀試驗與其他臨牀試驗爭奪與我們的候選產品在相同治療領域的產品，這一競爭將減少我們可用患者的數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加由我們的競爭對手之一進行的試驗。由於合格臨牀研究人員的數量有限，我們預計將在一些競爭對手使用的相同臨牀試驗地點進行我們的一些臨牀試驗，這將減少可在此類臨牀試驗地點進行臨牀試驗的患者數量。
此外，FDA可能會修改或加強試驗要求，這可能會影響登記。例如，FDA在2023年8月發佈了一份指導文件，《知情同意，針對IRBs、臨牀研究人員和贊助商的指導意見》，它取代了過去的指導意見，並最終確定了關於知情同意的指導意見草案。FDA的新指南提出了不斷變化的知情同意要求，這可能會影響臨牀試驗中患者的招募和保留。對招募和留住患者的影響可能會阻礙或推遲臨牀試驗，並可能導致適用計劃的重大挫折。
我們正在進行的和未來的臨牀試驗的設計或執行可能不支持上市批准。
臨牀試驗的設計或執行可以確定其結果是否支持上市批准，而臨牀試驗的設計或執行中的缺陷可能在臨牀試驗進展良好之前不會變得明顯。
此外，在某些情況下，由於許多因素，同一候選產品的不同試驗之間的安全性或有效性結果可能存在顯著差異，包括試驗方案、患者羣體的大小和類型的差異、對給藥方案或其他方案要求的不同遵守情況以及臨牀試驗參與者的輟學率。我們不知道我們進行的任何臨牀試驗是否會證明一致或足夠的有效性和安全性，以獲得營銷批准來銷售我們的候選產品。
此外，FDA和類似的外國監管機構在審批過程中以及在決定何時或是否獲得我們任何候選產品的上市批准方面擁有相當大的自由裁量權。我們的候選產品可能不會獲得批准，即使它們在未來的第三階段臨牀試驗或註冊試驗中達到了主要終點。FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們的試驗設計和我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋。此外，對臨牀試驗數據的要求可能會發生變化。2023年6月，FDA發佈了指南草案，尋求統一ICH成員國和地區的臨牀試驗數據標準。數據要求的變化可能會導致FDA或類似的外國監管機構不同意臨牀前研究或臨牀試驗的數據，並可能需要進一步的研究。
此外，這些監管機構中的任何一個都可以改變對候選產品的批准要求，即使在審查了關鍵階段3期或註冊臨牀試驗的方案並提供了評論或建議後也是如此。此外，這些監管機構中的任何一個也可以批准比我們要求的更少或更有限的適應症的候選產品，或者可能根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現來批准。FDA或類似的外國監管機構可能不會批准我們認為對於我們候選產品的成功商業化來説是必要或可取的標籤聲明，如果獲得批准的話。
患者招募的延遲可能會導致成本增加，或者可能會影響我們未來臨牀試驗的時間或結果，這可能會阻止這些試驗的完成，並對我們推進候選產品開發的能力產生不利影響。
雖然我們已經獲得了用於IPF和PSC適應症的BexoIntegrast的美國孤兒藥物稱號，以及用於IPF和PSC的BexoIntegrast的EEA孤兒藥物稱號，但我們可能無法獲得和維護我們其他候選產品的孤兒藥物稱號，即使我們獲得了此類稱號，我們也可能無法實現此類稱號的好處，包括如果獲得批准，我們候選產品的潛在市場排他性。
包括美國和其他主要市場在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將旨在治療影響相對較小患者羣體的疾病或疾病的藥物指定為孤兒藥物。根據1983年的《孤兒藥物法案》，FDA可以將一種候選產品指定為孤兒藥物，如果該藥物旨在治療一種罕見的疾病或疾病，通常定義為在美國患者人數少於20萬人，或在美國患者人數超過20萬人，而在美國，沒有合理的預期開發藥物的成本將從美國的銷售中收回。為了獲得歐洲經濟區(EEA)和英國的孤兒稱號，該產品必須滿足某些具有挑戰性的標準。根據歐盟第141/2000號法規第3條和英國2012年《人類藥物法規》第50 G條，符合以下條件的藥品可被指定為孤兒藥品：(1)該產品旨在診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱的疾病；(2)在提出申請時，在歐盟或英國(視何者適用而定)的人口中，這種疾病的患病率不得超過萬分之五，或者如果沒有孤兒身份帶來的好處，該藥物的營銷在歐盟/英國一定不太可能產生足夠的回報，以證明其開發所需的投資是合理的；及。(3)沒有令人滿意的診斷方法，
預防或治療授權在歐盟/英國上市的這種疾病，或者如果存在這種方法，產品將對(EC)847/2000法規中定義的受這種疾病影響的人有重大好處。在歐洲經濟區，被授予孤兒稱號並不意味着該產品在申請上市授權的同時接受評估時將被授予孤兒地位。 然後，當局重新評估該產品是否仍符合孤兒身份的標準。
儘管我們已經獲得了用於IPF和PSC的貝克司特的美國孤兒藥物稱號，以及用於IPF和PSC的貝克司特的EEA孤兒藥物稱號，但我們的任何候選產品被指定為孤兒藥物並不意味着任何監管機構將加快對該候選產品的監管審查或最終批准，也不限制任何監管機構向與我們的候選產品具有相同適應症的其他公司的候選產品授予孤兒藥物資格的能力。
一般來説，如果具有孤兒藥物指定的候選產品獲得了其具有這種指定的適應症的第一次上市批准，該產品有權獲得一段市場排他期，這使得FDA或外國監管機構不能批准構成類似醫藥產品的產品的另一營銷申請，在該營銷排他期內治療相同的適應症，除非在有限的情況下。適用期限在美國為七年，在歐洲經濟區為十年。如果產品符合兒科延期的資格，歐洲藥品管理局的十年市場獨佔期可以再延長兩年，但如果在第五年後不再符合孤兒指定標準，則可以縮短到六年。如果任何監管機構確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的產品來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，則可以撤銷孤兒藥物的排他性。2023年4月26日，歐盟委員會通過了一項新法規的提案，以取代(EC)第726/2004號法規和一項新指令，以取代關於人用藥品的共同體代碼的第2001/83號指令。如果成為法律，這項提案將修改和取代現有的一般製藥立法，並可能使在歐洲經濟區獲得孤兒稱號變得更加困難。
即使我們獲得了候選產品的孤立藥物排他性，這種排他性也可能無法有效地保護候選產品免受競爭，因為具有不同活性部分的不同藥物可以在美國或歐洲經濟區批准用於相同的條件。即使在一種孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為另一種藥物不是類似的醫藥產品，或者在臨牀上證明它更安全、更有效或對患者護理做出了重大貢獻，則FDA或EMA(視情況而定)隨後可以批准具有相同活性部分的另一種藥物用於相同的疾病。孤兒藥物條款的任何變化都可能改變我們獲得孤兒藥物獨家經營權的機會或成功的可能性，並將對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。
FDA的快速通道指定，即使被授予其他當前或未來的候選產品，也可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
我們可能會為我們未來的一個或多個候選產品尋求快速通道認證。2022年4月，貝施康斯特獲得了治療特發性肺纖維化的快速通道指定。如果藥物產品旨在用於治療嚴重或危及生命的疾病或狀況，並且它顯示出解決此類疾病或狀況的未得到滿足的醫療需求的潛力，藥物贊助商可以為特定的適應症申請FDA快速通道指定。我們可能會為我們的候選產品尋求快速通道指定，但不能保證FDA會將此指定授予我們建議的任何候選產品。根據FDA提供的政策和程序，Fast Track開發產品的贊助商提交的營銷申請可能有資格優先審查，但Fast Track的指定並不保證FDA的任何此類資格或最終的營銷許可。FDA擁有廣泛的自由裁量權，是否授予快速通道認證，因此，即使我們認為特定的候選產品有資格獲得這種認證，也不能保證FDA會決定授予它。即使我們確實獲得了Fast Track認證，與傳統的FDA程序或途徑相比，我們可能不會經歷更快的開發過程、審查或許可，並且獲得Fast Track認證並不能保證最終獲得FDA許可。此外，如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤回該指定。此外，FDA可以隨時撤銷任何Fast Track的指定。
更改候選產品的製造或配方的方法可能會導致額外的成本或延誤。
隨着候選產品從臨牀前試驗到後期臨牀試驗再到上市批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法和配方，在此過程中經常會發生變化，以努力優化產量、生產批量、最大限度地降低成本，並實現一致的質量和結果。這樣的變化有可能無法實現這些預期目標。這些變化中的任何一個都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響計劃中的臨牀試驗或使用改變後的材料進行的其他未來臨牀試驗的結果。這可能會推遲臨牀試驗的完成，需要進行銜接
臨牀試驗或一項或多項臨牀試驗的重複，增加了臨牀試驗成本，推遲了我們候選產品的批准，並危及我們將候選產品商業化和創造收入的能力。
此外，臨牀試驗或商業規模的大規模生產還存在相關風險，其中包括成本超支、工藝放大的潛在問題、工藝重複性、穩定性問題、符合良好的生產實踐、批次一致性和原材料的及時可獲得性等。即使我們的任何候選產品獲得了市場批准，也不能保證我們的製造商能夠按照FDA或其他類似的外國監管機構可以接受的規格生產獲得批准的產品，以生產足夠數量的產品，以滿足該產品潛在的商業投放或未來的潛在需求。此外，如果我們將一名生物候選者推進IND使能研究，生物製品的製造過程比小分子產品更復雜和昂貴，可能需要更多的製造供應商來為這些項目製造臨牀用品。如果我們的製造商不能生產足夠的數量用於臨牀試驗或商業化，我們的開發和商業化努力將受到損害，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
我們在未來發現或發現更多候選產品的努力可能不會成功。
我們的研究計劃最初可能在確定潛在候選產品方面表現出希望，但由於多種原因未能產生用於臨牀開發的候選產品，包括：
•我們無法設計出具有我們所希望的藥理特性或有吸引力的藥代動力學的候選產品；或
•在進一步的研究中，潛在的候選產品可能被證明具有有害的副作用或其他特徵，表明它們不太可能是將獲得上市批准並獲得市場接受的藥物。
確定新產品候選產品的研究計劃需要大量的技術、財政和人力資源。如果我們無法確定適合臨牀前和臨牀開發的化合物，我們將無法在未來時期獲得產品收入，這可能會對我們的財務狀況造成重大損害，並對我們的股票價格造成不利影響。
由於我們的資源和獲得資金的渠道有限，我們必須決定將資源分配給某些計劃和候選產品；這些決定可能被證明是錯誤的，並可能對我們的業務產生不利影響。
我們的財力和人力資源有限，最初打算將重點放在研究項目和產品候選上，以獲得有限的適應症。因此，我們可能會放棄或推遲尋求與其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力或更大成功可能性的其他跡象的機會。此外，我們尋求加快我們的開發時間表，包括在完成早期研究之前，對我們的候選產品啟動某些臨牀試驗，包括我們的適應性試驗。這種方法可能會導致我們投入大量資源來準備和進行一個或多個候選產品的後期試驗，這些候選產品隨後無法通過早期臨牀測試。因此，我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會，或將資源花費在不可行的候選產品上。
不能保證我們將能夠通過內部研究計劃為我們的候選產品確定更多的治療機會或開發合適的潛在候選產品，這可能會對我們未來的增長和前景產生實質性的不利影響。我們可能會將我們的努力和資源集中在潛在的候選產品或其他最終被證明不成功的潛在計劃上。
如果對我們提起產品責任訴訟，我們可能會承擔大量的財務或其他責任，並可能被要求限制我們候選產品的商業化。
由於在臨牀試驗中測試貝克賽特和我們的任何其他候選產品，我們面臨固有的產品責任風險，如果我們將任何產品商業化，我們將面臨更大的風險。例如，如果我們的候選產品在臨牀試驗、製造、營銷或銷售期間導致或被認為造成傷害，或被發現在其他方面不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能就產品固有危險發出警告、疏忽、嚴格責任或違反保修的指控。根據州消費者保護法，索賠也可以主張。如果我們不能成功地在產品責任索賠中為自己辯護，我們可能會招致重大責任或被要求限制我們候選產品的商業化。即使是成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。無論案情如何或最終結果如何，賠償責任可能會導致：
•無法將候選產品推向市場；
•對我們產品的需求減少；
•損害我們的聲譽；
•臨牀試驗參與者退出，不能繼續進行臨牀試驗；
•由監管機構發起調查；
•罰款、禁令或刑事處罰;
•相關訴訟的辯護費用；
•轉移管理層的時間和資源；
•向審判參與者提供鉅額金錢獎勵；
•產品召回、撤回或貼標籤、營銷或促銷限制；
•收入損失；
•耗盡所有可用的保險和我們的資本資源；
•無法將任何候選產品（如果獲得批准）商業化;以及
•我們的股價下跌了。
我們無法以可接受的成本獲得足夠的產品責任保險，以防範潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或阻礙我們開發的產品的商業化。我們將需要為臨牀試驗獲得額外的保險，因為貝克賽特仍在繼續臨牀開發，以及更多的候選產品進入臨牀。然而，我們可能無法獲得臨牀試驗保險，或可能以不利的條款獲得足以覆蓋我們任何臨牀試驗的任何責任的金額的臨牀試驗保險。我們的保險單也可能有各種例外，我們可能會受到產品責任索賠的影響，而我們沒有承保範圍。我們可能需要支付任何超出我們的承保範圍限制或不在我們的保險覆蓋範圍內的法院裁決或和解協議中達成的任何金額，並且我們可能沒有或能夠獲得足夠的資本來支付這些金額。即使我們與任何未來的公司合作伙伴達成的協議使我們有權獲得損失賠償，如果出現任何索賠，這種賠償可能是不可用的或足夠的。
我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人在我們之前或比我們更成功地發現、開發或商業化產品。
新藥產品的開發和商業化競爭激烈。我們可能會在未來尋求開發或商業化的任何候選產品方面面臨來自世界各地的主要生物製藥公司、專業生物製藥公司和生物技術公司的競爭。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他公共和私人研究組織，這些組織開展研究、尋求專利保護併為研究、開發、製造和商業化建立合作安排。
目前有許多生物製藥和生物技術公司正在致力於開發治療纖維化的產品。據我們所知，通過抑制轉化生長因子-β途徑的不同部分來治療各種纖維化適應症的公司包括擁有大量財務資源的公司，如艾伯維公司、阿斯利康、百時美施貴寶公司、Corbus製藥公司、默克公司、Morphy治療公司、諾華製藥、學者搖滾公司和武田製藥公司。
我們的許多現有或潛在競爭對手，無論是單獨或與他們的戰略合作伙伴，在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准的產品方面，都比我們擁有更多的財務資源和專業知識。
生物製藥和生物技術行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們少數競爭對手身上。規模較小或處於初創階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些競爭對手還在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗的患者登記，以及在獲取與我們的計劃互補或必要的技術方面與我們競爭。如果我們的競爭對手開發和商業化比我們可能開發的任何產品更安全、更有效、更方便或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。此外，目前被批准用於其他適應症的產品也可能被發現是治療纖維化的有效藥物，這可能使這些產品在監管和市場時機上比貝索康斯特或我們可能確定的其他候選產品具有顯著的優勢。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。此外，我們的競爭對手開發的產品或技術可能會使我們的潛在候選產品不經濟或過時，我們可能無法成功營銷任何我們可能針對其開發的候選產品。
競爭對手。有競爭力的產品的供應可能會限制我們可能開發和商業化的任何產品的需求和我們能夠收取的價格。
與營銷、報銷、醫療法規和持續法規遵從性相關的風險
即使我們開發的候選產品獲得了市場批准，它也可能無法達到醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人為商業成功所必需的市場接受度。
即使我們開發的任何其他候選產品獲得了市場批准，它也可能無法獲得醫生、患者和第三方付款人的足夠市場接受度。此外，第三方付款人提供的保險可能會受到現有和未來旨在降低醫療成本的醫療改革措施的影響。如果我們開發的候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，我們也可能無法盈利。
任何候選產品如果被批准用於商業銷售，市場的接受程度將取決於許多因素，包括：
•與替代療法相比的療效和潛在優勢；
•有能力提供我們的產品，如果獲得批准，以具有競爭力的價格銷售；
•與替代療法相比，更方便、更容易給藥；
•目標患者羣體嘗試新療法的意願以及醫生開出這些療法的意願；
•適用於我們和我們的候選產品的各種科學組織發佈的指南中關於我們候選產品的建議；
•在需要的情況下，在司法管轄區進行積極的HTA評估；
•有實力的營銷和分銷支持；
•有能力獲得足夠的第三方保險和適當的補償，以及衞生技術機構的積極建議；以及
•任何副作用的流行率和嚴重程度。
如果政府和其他第三方付款人不為我們商業化的任何產品提供保險和足夠的補償水平，市場接受度和商業成功將會降低。
如果獲得批准，我們的候選產品在某些細分市場中的覆蓋範圍和報銷範圍可能有限或不可用，或者定價不利，這可能會使我們難以盈利地銷售任何候選產品。
對於我們可能獲得監管批准的任何產品的覆蓋範圍和報銷狀態，都存在很大的不確定性。在美國，我們可能獲得監管營銷批准的任何產品的銷售將在一定程度上取決於承保範圍的可用性和第三方付款人的報銷是否充分。第三方付款人包括政府機構，如Medicare、Medicaid、TRICARE和退伍軍人管理局、管理式護理提供者、私人健康保險公司和其他組織。為自己的病情提供醫療服務的患者通常依靠第三方付款人來報銷與其治療相關的全部或部分費用。醫療保險和醫療補助等政府醫療保健計劃的覆蓋範圍和足夠的報銷，以及商業支付者對新產品的接受度至關重要。患者不太可能使用我們的候選產品，除非提供保險，而且報銷足以支付相當大一部分費用。我們不能確保我們可能開發的任何產品都有覆蓋範圍和足夠的報銷，如果有報銷，報銷水平是多少。
政府當局和其他第三方付款人決定他們將覆蓋哪些藥物和治療以及報銷金額。第三方付款人的承保範圍和報銷可能取決於許多因素，包括第三方付款人對產品使用情況的確定：
•在其健康計劃下有保障的福利；
•安全、有效和醫學上必要的；
•適用於特定的患者；
•具有成本效益；以及
•既不是試驗性的，也不是調查性的。
在美國和外國司法管轄區，第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策。
產品的承保範圍和報銷範圍可能會因付款人、保險計劃和其他因素而有所不同。因此，從政府或其他第三方付款人那裏獲得產品的承保和報銷批准是一個既耗時又昂貴的過程，這可能需要我們向每個付款人提供支持科學、臨牀和成本效益的數據，以便在逐個付款人的基礎上使用我們的產品，但不能保證獲得承保和足夠的報銷。即使我們獲得了特定產品的保險，由此產生的報銷付款率可能不足以使我們實現或維持盈利，或者可能需要患者認為不可接受的高共付額。此外，一旦獲得批准，第三方付款人可能不會覆蓋使用候選產品後所需的長期後續評估，也不會為其提供足夠的補償。目前很難預測，如果獲得批准，第三方付款人將就我們的候選產品的承保範圍和報銷做出什麼決定。
美國和歐洲醫療保健行業的一個主要趨勢是控制成本，因為立法機構、政府當局、第三方付款人和其他人試圖通過限制某些治療的覆蓋範圍、定價和報銷金額來控制成本。這類第三方付款人，包括聯邦醫療保險，可能會質疑醫療產品的覆蓋範圍，並對醫療產品的收費提出挑戰或尋求降低價格，許多第三方付款人限制新批准的醫療保健產品的覆蓋範圍和報銷。此外，如果有報銷，可能會根據產品的用途和使用的臨牀環境而有所不同，可能基於已經為較低成本產品設定的報銷水平，並可能納入其他服務的現有付款中。產品的淨價可以通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，或未來尋求限制處方藥價格的法律、法規或指導來降低。 如果我們不能迅速從政府資助和私人支付者那裏為我們開發的任何經批准的產品獲得保險和足夠的報銷率，或者如果通過強制折扣或回扣來降低淨價，可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。
對當前醫保法以及未來可能採取的州和聯邦醫療改革措施的更改，可能會影響藥品或生物製品的覆蓋範圍和報銷，可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的額外支付減少，並以其他方式影響我們可能獲得監管批准的任何候選產品的價格，或者任何此類候選產品的處方或使用頻率。有關醫療改革措施的更多詳細信息，請參閲“正在進行的醫療立法和監管改革措施可能對我們的業務和運營結果產生重大不利影響”標題下的風險因素中的討論。
即使我們的任何候選產品獲得了FDA的批准，我們也可能永遠不會在美國以外的地方獲得批准或將此類產品商業化，這將限制我們實現其全部市場潛力的能力。
為了在美國以外的市場銷售任何產品，我們必須建立並遵守其他國家關於安全性和有效性的眾多和不同的監管要求。在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管部門接受，一個國家的監管批准並不意味着將在任何其他國家獲得監管批准。審批程序因國家而異，可能涉及額外的產品測試和驗證以及額外的行政審查期限。尋求外國監管機構的批准可能會導致我們的重大延誤、困難和成本，並可能需要額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這將是昂貴和耗時的。各國的監管要求可能有很大差異，可能會推遲或阻止我們的產品在這些國家推出。滿足這些和其他監管要求是昂貴的、耗時的、不確定的，而且可能會出現意想不到的延誤。此外，我們未能在任何國家獲得監管批准，可能會推遲或對其他國家的監管批准過程產生負面影響。我們沒有任何候選產品在任何司法管轄區獲得批准銷售，包括國際市場，我們也沒有在國際市場獲得監管批准的經驗。如果我們不遵守國際市場的監管要求，或未能獲得並保持所需的批准，我們實現產品全部市場潛力的能力將受到損害。
我們目前沒有營銷和銷售組織，作為一家公司也沒有將產品商業化的經驗，我們可能不得不投入大量資源來開發這些能力。如果我們無法建立營銷和銷售能力，或與第三方達成協議來營銷和銷售我們的產品，我們可能無法產生產品收入。
我們沒有內部銷售、營銷或分銷能力，也沒有將產品商業化。如果我們的任何候選產品最終獲得監管部門的批准，我們預計將建立一個擁有技術專長和支持分銷能力的營銷和銷售組織，以在主要市場將每一種此類產品商業化，這將是昂貴和耗時的。作為一家公司，我們以前在醫藥產品的營銷、銷售和分銷方面沒有經驗，建立和管理銷售組織涉及重大風險，包括我們僱用、留住和激勵合格人員、產生足夠的銷售線索、為銷售和營銷人員提供足夠的培訓以及有效管理分散在不同地理位置的銷售和營銷團隊的能力。如果出現故障或延遲，
我們內部銷售、營銷和分銷能力的發展將對這些產品的商業化產生不利影響。我們也可以選擇與擁有直接銷售隊伍和建立分銷系統的第三方合作，以增強我們自己的銷售隊伍和分銷系統，或者代替我們自己的銷售隊伍和分銷系統。我們可能無法以可接受的財務條款進行協作或聘請顧問或外部服務提供商來協助我們的銷售、營銷和分銷職能，或者根本無法。此外，如果我們依賴第三方來實現這些功能，我們的產品收入和盈利能力(如果有的話)可能會低於我們自己開發的任何產品的營銷、銷售和分銷。我們很可能對這樣的第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一方都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功地將我們的產品商業化，無論是我們自己還是通過與一個或多個第三方的安排，我們可能無法在未來產生任何產品收入，我們將招致重大的額外損失。
我們與醫療保健提供者、醫生、第三方付款人和其他潛在推薦來源的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律法規的約束，這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收入的減少。
美國和其他地方的醫療保健提供者、醫生、第三方付款人和其他潛在的轉介來源在生物製藥產品的分銷、推薦和處方中發揮着主要作用。與第三方付款人和客户的安排可能使生物製藥製造商面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規，如我們截至2023年12月31日的年度報告10-K表格的第一部分第1項-企業-政府監管-其他醫療法律詳細説明。特別是，我們候選產品的研究，以及醫療保健產品和服務的推廣、銷售和營銷，以及醫療保健行業的某些商業安排，都受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、結構和佣金(S)、某些客户激勵計劃、向醫療保健專業人員及其附屬公司提供的薪酬、慈善捐款、與被排除在政府醫療保健計劃之外的實體的互動，以及一般的其他商業安排。受這些法律約束的活動還涉及不正當使用在招募病人進行臨牀試驗的過程中獲得的信息。
生物製藥產品的分銷須遵守額外的要求和條例，包括廣泛的記錄保存、許可、儲存和安全要求，以防止未經授權銷售生物製藥產品。
這些法律的範圍和執行情況都是不確定的，在當前環境下會迅速發生變化。確保業務安排符合適用的醫保法可能既耗時又耗費資源。
政府和執法當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合解釋適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的當前或未來法規、法規或判例法。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、名譽損害、可能被排除在聯邦和州政府資助的醫療保健計劃之外、合同損害、削減或限制我們的業務，以及如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控，以及額外的報告義務和監督。此外，如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。任何違反這些法律的行為，即使成功地得到辯護，也可能導致生物製藥製造商招致鉅額法律費用，並轉移管理層對業務運營的注意力。禁止或限制銷售或撤回未來上市的產品可能會以不利的方式對業務產生重大影響。
即使我們獲得了任何候選產品的監管批准，我們也將受到持續的監管義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量額外費用，如果我們未能遵守監管要求或我們的候選產品遇到意想不到的問題，我們可能會受到懲罰。
如果我們的任何候選產品獲得批准，它們將遵守持續的法規要求，包括製造、標籤、包裝、儲存、廣告、促銷、抽樣、記錄保存、進行上市後研究、藥物警戒以及提交安全性、有效性和其他上市後信息，包括美國聯邦和州的要求以及可比的外國監管機構的要求。此外，對於我們在批准後進行的任何臨牀試驗，我們將繼續遵守當前的良好製造規範(CGMP)和GCP要求。
製造商及其工廠必須遵守廣泛的FDA和類似的外國監管機構的要求，包括確保質量控制和製造程序符合cGMP法規。因此，我們和我們的合同製造商將接受持續的審查和檢查，以評估是否符合cGMP和
遵守在任何營銷申請中做出的承諾，以及之前對檢查意見的迴應。因此，我們和其他與我們合作的人必須繼續在監管合規的所有領域花費時間、金錢和精力，包括製造、生產和質量控制。
我們為我們的候選產品獲得的任何監管批准可能會受到該產品可能上市的已批准指示用途的限制或批准條件的限制，或者包含可能代價高昂的上市後測試的要求，包括監控候選產品的安全性和有效性的第四階段臨牀試驗和監測。FDA還可能要求將風險評估和緩解策略或REMS計劃作為批准我們的候選產品的條件，這可能需要對患者的長期隨訪、用藥指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的其他要素的要求，例如限制分配方法、患者登記和其他風險最小化工具。此外，如果FDA或類似的外國監管機構批准我們的候選產品，我們將必須遵守包括提交安全和其他上市後信息以及報告和註冊在內的要求。
如果沒有遵守監管要求和標準，或者如果產品上市後出現問題，FDA或任何其他外國監管機構可以強制實施同意法令或撤回批准。後來發現我們的候選產品存在以前未知的問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或我們的第三方製造商或製造工藝，或未能遵守監管要求，可能會導致修訂批准的標籤以添加新的安全信息；實施上市後研究或臨牀試驗以評估新的安全風險；或根據REMS計劃實施分銷限制或其他限制。除其他外，其他潛在後果包括：
•限制我們產品的銷售或製造，將產品從市場上召回，或自願或強制召回產品；
•罰款、警告函或暫停臨牀試驗的；
•FDA拒絕批准我們提交的未決申請或已批准申請的補充申請，或暫停或撤銷許可證批准;
•自願或強制性的產品召回和相關的宣傳要求；
•全部或部分停產；
•扣押或扣留產品，或拒絕允許進口或出口我們的候選產品；以及
•禁制令或施加民事或刑事處罰。
FDA對投放市場的產品的營銷、標籤、廣告和促銷進行嚴格監管。產品只能按照經批准的適應症和經批准的標籤的規定進行促銷。然而，公司可能會分享與標籤不一致的真實且不具誤導性的信息。FDA和其他機構積極執行禁止推廣標籤外用途的法律和法規，被發現不當推廣標籤外用途的公司可能會承擔重大責任。FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。我們無法預測美國或國外未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利。
正在進行的醫療立法和監管改革措施可能會對我們的業務和運營結果產生實質性的不利影響。
在美國和其他司法管轄區，我們預計醫療保健系統已經並將繼續發生多項立法和監管變化以及擬議的變化，這些變化可能會影響我們以盈利方式銷售我們獲得營銷批准或許可的任何候選產品的能力。管理受監管產品的監管批准或許可、製造和營銷或其定價、覆蓋和報銷的現有法規、法規或解釋的變化可能會影響我們未來的業務，例如，導致：(I)我們的製造安排的變化；(Ii)產品標籤的增加或修改；(Iii)產品的召回或停產；(Iv)更嚴格的覆蓋標準或對我們獲得營銷批准的候選產品的價格施加額外的下行壓力；或(V)額外的記錄保存要求。如果強制實施任何此類變化，可能會對我們的業務運營產生不利影響。
在美國，已有並將繼續有多項立法措施以控制醫療成本，詳情見第一部分第1項-企業-政府監管-美國現行和未來的醫療改革立法
截至2023年12月31日的Form 10-K年度報告。例如，2022年8月，總裁·拜登簽署了《愛爾蘭共和軍》，對聯邦醫療保險計劃進行了實質性改革，包括藥品定價改革和聯邦醫療保險D部分福利設計的變化。在其他改革中，愛爾蘭共和軍對根據聯邦醫療保險B部分和D部分報銷的產品的藥品製造商徵收通脹回扣，如果這些產品的價格增長快於通脹；對聯邦醫療保險D部分福利進行修改，從2025年開始，患者每年的自付支出上限為2,000美元，同時對製藥製造商和付款人施加新的折扣義務；從2026年開始，在與聯邦醫療保險B部分和D部分涵蓋的固定數量的高支出藥物和生物產品進行價格談判後，建立一個固定數量的高支出藥物和生物產品的“最高公平價格”。
愛爾蘭共和軍明確將僅針對一種罕見疾病或疾病，且唯一有效的批准適應症是針對這種疾病或疾病的孤兒藥物排除在價格談判之外。具有多個孤兒名稱的藥品不排除在藥品價格談判中。由於我們正在開發多個孤兒適應症的貝索康斯特，愛爾蘭共和軍的這一方面可能會對我們在美國尋求補償的能力產生負面影響。
自頒佈以來，醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)已經採取措施，實施愛爾蘭共和軍的各種藥品定價條款。這包括但不限於，於2023年6月30日發佈新的指導意見，詳細説明將於2023年至2024年進行的第一輪價格談判的要求和參數，適用於受2026年生效的“最高公平價格”條款約束的產品，並於2023年8月29日公佈接受價格談判的10種藥品的初步清單。雖然IRA強加的藥品定價條款將如何影響更廣泛的製藥業(包括孤兒藥物或小分子開發)仍有待觀察，但幾家製藥商和其他行業利益相關者已對這項法律提出挑戰，包括通過起訴美國衞生與公眾服務部(HHS)、HHS部長、CMS和CMS署長，挑戰IRA藥品價格談判條款的合憲性和行政執行。我們無法預測愛爾蘭共和軍或其任何組成部分是否會被推翻、廢除、取代或修訂，也無法預測未來立法、行政或其他行動可能引發的其他醫療改革舉措的可能性、性質或程度。然而，我們預計這些舉措將增加藥品定價的壓力。此外，某些不針對醫療保健行業的更廣泛的立法可能會對我們的盈利能力產生不利影響。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們或該等第三方無法保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。
美國食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構的資金不足可能會阻礙他們聘用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，阻止新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及法律、法規和政策變化。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府為美國證券交易委員會和我們的業務可能依賴的其他政府機構提供的資金，包括那些為研發活動提供資金的機構，都受到政治進程的影響，而政治進程本身就是不穩定和不可預測的。
FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新藥被必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，美國政府已經關閉了幾次，某些監管機構，如食品和藥物管理局和美國證券交易委員會，不得不讓關鍵員工休假，停止關鍵活動。如果政府長期停擺，或者如果全球健康問題阻礙FDA或其他監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，在我們作為一家上市公司的運營中，未來政府的關閉可能會影響我們進入公開市場並獲得必要資本的能力，以便適當地資本化和繼續我們的運營。
藥品營銷和報銷規定可能會對我們營銷和確保產品報銷的能力產生重大影響。
我們打算尋求批准在美國和選定的外國司法管轄區銷售我們的候選產品。如果我們的候選產品在一個或多個外國司法管轄區獲得批准，我們將受到這些司法管轄區的規章制度的約束。在一些外國國家，特別是歐盟國家，藥品的定價受到政府控制和其他市場監管，這可能會對我們候選產品的定價和使用造成壓力。在這些國家，在獲得候選產品的市場批准後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。此外，在許多歐洲國家(包括英國)，有效進入市場取決於產品是否得到相關健康技術評估機構的積極推薦。在……裏面
此外，市場對我們候選產品的接受和銷售將在很大程度上取決於我們候選產品是否有足夠的承保範圍和第三方付款人的報銷，並可能受到現有和未來醫療改革措施的影響。
與美國聯邦《反回扣法令》的禁令非常相似，歐盟也禁止提供利益或利益來誘導或獎勵不適當的表現，以誘導或鼓勵處方、推薦、背書、購買、供應、訂購或使用醫藥產品。提供利益或利益以誘導或獎勵不當行為一般受歐盟成員國的國家反賄賂法律以及關於英國(不再是歐盟成員國)的《2010年反賄賂法》的管轄。違反這些法律可能會導致鉅額罰款和監禁。歐盟指令2001/83/EC是歐盟關於人用藥品的指令，它進一步規定，如果向有資格開處方、推薦、使用、採購或供應藥品的人推銷藥品，則不得向這些人提供、提供或承諾任何禮物、金錢利益或實物利益，除非這些禮物、金錢利益或實物利益不貴且與醫藥或藥房實踐有關。這一條款已被轉移到2012年人類藥物法規中，因此儘管脱離歐盟，該條款仍適用於英國。
向某些歐盟成員國以及整個歐洲(包括英國)的醫生支付的費用和其他國家必須根據適用的透明度條款公開披露。此外，與醫生達成的協議通常必須事先通知醫生的僱主、醫生的主管專業組織和/或歐盟成員國的監管當局，並予以批准。這些要求在適用於歐盟成員國的國家法律、行業守則或專業行為守則中作出規定。不遵守這些要求可能會導致聲譽風險、公開譴責、行政處罰、罰款或監禁。
此外，在大多數外國國家，包括歐洲經濟區內的國家，藥物的擬議定價必須獲得批准，才能合法上市。管理藥品定價和報銷的要求是成員國的特權，各國之間差別很大。例如，歐盟為其成員國提供了各種選擇，以限制其國家健康保險制度為其提供補償的醫療產品的範圍，並控制供人使用的醫療產品的價格。歐盟各成員國使用的參考定價和平行分配，或低價和高價成員國之間的套利，可能會進一步降低價格。成員國可以批准醫藥產品的具體價格，也可以對將醫藥產品投放市場的公司的盈利能力採取直接或間接控制的制度。在某些國家，我們可能需要進行臨牀研究或其他研究，將我們任何候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較，以便獲得或維持報銷或定價批准。不能保證任何對生物製藥產品實行價格控制或報銷限制的國家將允許或維持對我們任何產品的有利報銷和定價安排。從歷史上看，在歐盟推出的產品並不遵循美國的價格結構，通常價格往往會低得多。第三方付款人或主管當局公佈折扣可能會對公佈國和其他國家的價格或補償水平造成進一步的壓力。如果定價設置在不令人滿意的水平，或者如果我們的產品無法報銷或範圍或金額有限，我們的銷售收入以及我們任何候選產品在這些國家/地區的潛在盈利能力都將受到負面影響。
管理國際業務的額外法律法規可能會對我們的業務產生負面影響或限制。
如果我們將我們的業務擴展到美國以外的地區，我們必須投入額外的資源，以遵守我們計劃在每個司法管轄區開展業務的眾多法律和法規。美國《反海外腐敗法》禁止任何美國個人或商業實體直接或間接向任何外國官員、政黨或候選人支付、提供、授權支付或提供任何有價值的東西，目的是影響外國實體的任何行為或決定，以幫助該個人或企業獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求證券在美國上市的公司遵守某些會計條款，這些條款要求公司保存準確和公平地反映公司(包括國際子公司)所有交易的賬簿和記錄，併為國際業務設計和維護適當的內部會計控制系統。
遵守《反海外腐敗法》既昂貴又困難，特別是在腐敗是公認問題的國家。此外，《反海外腐敗法》給生物製藥行業帶來了特別的挑戰，因為在許多國家，醫院由政府運營，醫生和其他醫院員工被視為外國官員。與臨牀試驗和其他工作相關的向醫院和醫療保健提供者支付的某些款項被認為是向政府官員支付的不正當款項，並導致了《反海外腐敗法》的執法行動。
各種法律、法規和行政命令還限制出於國家安全目的而保密的信息產品以及與這些產品有關的某些產品、技術和技術數據在美國境外使用和傳播，或與某些非美國國民共享。如果我們擴大在美國以外的業務，將需要我們專門投入更多的資源來遵守這些法律，這些法律可能會阻止我們在美國以外開發、製造或銷售某些產品和候選產品，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。
如果不遵守有關國際商業慣例的法律，可能會受到重大的民事和刑事處罰，並暫停或取消政府合同的資格。美國證券交易委員會還可能因發行人違反《反海外腐敗法》的會計條款而暫停或禁止發行人在美國交易所交易證券。
我們受到美國和外國的某些反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律和法規的約束。我們可能會因違規行為而面臨嚴重後果。
除其他事項外，美國和外國的反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律和法規統稱為貿易法，禁止公司及其員工、代理人、合同研究組織、法律顧問、會計師、顧問、承包商和其他合作伙伴授權、承諾、提供、索取或直接或間接接受公共或私營部門收款人的腐敗或不當付款或任何其他有價值的東西。違反貿易法可能導致大量刑事罰款和民事處罰、監禁、失去貿易特權、取消資格、重新評估税收、違反合同和欺詐訴訟、聲譽損害和其他後果。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。我們還預計，我們在美國以外的活動將及時增加。我們計劃聘請第三方進行臨牀試驗和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他監管批准，我們可能要為我們的人員、代理或合作伙伴的腐敗或其他非法活動承擔責任，即使我們沒有明確授權或事先知道此類活動。
與我們的知識產權有關的風險
我們的成功在一定程度上取決於我們保護知識產權的能力。保護我們的專有權利和技術是困難和昂貴的，我們可能無法確保它們的保護。
我們的業務將在很大程度上取決於獲得和維護對我們的專有技術和我們的候選產品、它們各自的組件、合成中間體、配方、聯合療法、用於製造它們的方法和治療方法的專利、知識產權監管權(如數據獨佔性、市場排他性和專利延期)、商標和商業祕密的保護，以及成功地保護這些專利免受第三方挑戰。我們阻止未經授權的第三方製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們的候選產品的能力取決於我們在涵蓋這些活動的有效和可執行專利下擁有的權利的程度，以及法院是否會發布禁制令補救措施。如果我們無法為我們開發的任何產品或技術獲得並保持專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們類似或相同的產品和技術，我們將可能開發的任何候選產品商業化的能力可能會受到不利影響。
專利申請過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或可取的專利申請。此外，我們可能不會在所有相關市場追求、獲得或維持專利保護。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。此外，在某些情況下，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護專利，包括我們從第三方獲得許可或許可給第三方並依賴於我們的許可人或被許可人的技術。
生物技術和生物製藥領域專利的強度涉及複雜的法律和科學問題，可能不確定。我們擁有的或許可中的專利申請可能無法產生已頒發的專利，其聲明涵蓋我們的候選產品或其在美國或其他國家/地區的使用。即使專利確實成功頒發，第三方也可能對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能導致此類專利被縮小、無效或無法強制執行。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的技術，包括我們的候選產品，或者阻止其他人圍繞我們的聲明進行設計。如果我們認為專利申請對我們的候選產品提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作開發我們的候選產品，並威脅到我們將其商業化的能力。此外，如果我們在臨牀試驗中遇到延遲，我們可以在專利保護下銷售我們的候選產品的時間將會縮短。
我們不能確定我們是第一個提交與我們的技術(包括我們的候選產品)相關的專利申請的公司，如果不是，我們可能會被排除在我們的技術(包括我們的候選產品)的專利保護之外。
我們不能確定我們是第一個發明未決專利申請所涵蓋的發明的人，如果我們不是，我們可能會受到優先權糾紛的影響。此外，對於所有權利要求都有權在2013年3月16日之前獲得優先權的美國申請，可以由第三方發起幹預程序，或由美國專利商標局或USPTO提起訴訟，以確定誰最先發明瞭我們申請的專利權利要求所涵蓋的任何主題。同樣，對於至少有一項索賠沒有資格獲得
如果優先權日期在2013年3月16日之前，可以提起派生程序，以確定專利權利要求的標的是否源自先前發明人的披露。
我們可能被要求放棄某些專利的部分或全部期限或某些專利申請的全部期限。可能有我們不知道的現有技術可能會影響專利或專利申請權利要求的有效性或可執行性。也可能存在我們知道但我們不認為會影響索賠的有效性或可執行性的現有技術，但最終可能會被發現影響索賠的有效性或可執行性。我們不能保證，如果受到挑戰，我們的專利將被法院宣佈為有效或可強制執行，或者即使被發現有效和可強制執行，也將充分保護我們的候選產品，或者將被法院裁定為被競爭對手的技術或產品侵犯。我們可能會分析我們認為與我們的活動相關的競爭對手的專利或專利申請，並認為我們可以針對我們的候選產品自由運營，但我們的競爭對手可能會獲得已發佈的索賠，包括我們認為無關的專利，這阻礙了我們的努力或可能導致我們的產品候選或我們的活動侵犯了此類索賠。存在這樣一種可能性，即其他公司將在不侵犯我們的專利或其他知識產權的獨立基礎上開發與我們的產品具有相同效果的產品，或者將圍繞可能發佈的涵蓋我們產品的專利的權利要求進行設計。
最近或未來的專利改革立法可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本。根據2013年頒佈的《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act，簡稱《美國發明法》)，美國從“先發明”轉變為“先申請”制度。在“先提交文件”制度下，假設其他可專利性要求得到滿足，第一個提交專利申請的發明人通常將有權獲得該發明的專利，而無論是否有另一位發明人較早地作出了該發明。美國發明法包括對美國專利法的其他一些重大變化，包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義現有技術，並建立新的授權後審查制度。這些變化的影響目前尚不清楚，因為美國專利商標局最近才制定了與《美國發明法》相關的新法規和程序，而專利法的許多實質性變化，包括“首先提交申請”的條款，直到2013年3月才生效。此外，法院尚未處理這些條款中的許多條款，《美國發明法》和本文討論的關於特定專利的新法規的適用性尚未確定，需要審查。然而，美國發明法及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。
未來對我們所有權的保護程度是不確定的，因為法律手段只能提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利，或允許我們獲得或保持我們的競爭優勢。例如：
•其他人可能能夠製造或使用與我們的候選產品的成分相似的化合物，但這些化合物不在我們或我們許可方的專利權利要求範圍內；
•我們或我們的許可人（視情況而定）可能未能履行我們對美國政府的義務，就任何在許可中的專利和由美國政府撥款資助的專利申請，導致專利權的喪失；
•我們或我們的許可人，可能不是第一個為這些發明提交專利申請的人；
•其他公司可以獨立開發類似或替代技術，或複製我們的任何技術；
•我們正在處理的專利申請有可能不會產生已頒發的專利；
•在某些司法管轄區，我們可能無法延長專利期；
•我們的或我們的許可人的專利(視情況而定)或我們或他們的部分專利可能會因事先的公開披露而失效；
•其他人可能會規避我們擁有的或許可內的專利或監管知識產權，如我們的數據保護、孤兒市場排他性等；
•有可能有未公佈的申請或專利申請被保密，以後可能會提出涉及我們類似於我們的產品或技術的權利要求；
•外國法律可能不會像美國法律一樣保護我們或我們的許可人的專有權利；
•我們擁有或未授權的已授權專利或專利申請的權利要求，如果和當被髮布時，可能不包括我們的候選產品；
•我們擁有的或未授權的已頒發專利可能不會為我們提供任何競爭優勢，可能會縮小範圍，或因第三方的法律挑戰而被認定為無效或不可執行；
•我們擁有或許可的專利或專利申請的發明人可能與競爭對手打交道，開發圍繞我們的專利進行設計的產品或工藝，或對我們或他們被指定為發明人的專利或專利申請懷有敵意；
•我們擁有或正在授權的專利或專利申請可能遺漏了應列為發明人的個人，或包括不應列為發明人的個人，這可能導致這些專利或這些專利申請發佈的專利被認定無效或不可執行；
•我們過去參與了科學合作，未來也將繼續這樣做。這樣的合作者可能會開發與我們相鄰或競爭的產品，而這些產品不在我們的專利範圍之內；
•不得開發可以獲得專利保護的其他專有技術；
•我們開發的候選產品或診斷測試可能受第三方專利或其他獨家權利的保護；或
•他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響。
我們可能會簽訂許可或其他合作協議，將某些義務強加給我們。如果我們未能履行與第三方簽訂的此類協議所規定的義務，我們可能會失去對我們未來業務可能非常重要的許可權。
為了努力擴大我們的候選產品渠道，我們可能會簽訂某些許可或其他合作協議，將權利授予其他候選產品。此類協議可能會對我們施加各種盡職調查、里程碑付款、特許權使用費、保險或其他義務，但須受反壟斷法的限制。如果我們未能履行這些義務，我們的許可方或合作伙伴可能有權終止相關協議，在這種情況下，我們將無法開發或營銷此類許可知識產權涵蓋的產品。
此外，根據許可協議，可能會產生關於知識產權的爭端，包括：
•根據許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題；
•我們的候選產品、技術和工藝在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權；
•根據我們的合作開發關係，對專利和其他權利進行再許可；
•我們在許可協議下的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務；
•由我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的發明和所有權；以及
•專利技術發明的優先權。
此外，我們目前從第三方獲得知識產權或技術許可的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或損害我們以商業上可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
此外，我們可能對這些許可內專利和專利申請的維護和起訴，或可能與我們許可內知識產權相關的任何其他知識產權的維護和起訴擁有有限的控制權。例如，我們不能確定任何未來許可人的此類活動已經或將會遵守適用的法律和法規，或將產生有效和可強制執行的專利和其他知識產權。我們對許可人對知識產權的第三方侵權者提起侵權訴訟或為授權給我們的某些知識產權進行辯護的方式擁有有限的控制權。許可人的侵權訴訟或辯護活動可能不像我們自己進行的那樣激烈。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
除專利保護外，我們嚴重依賴專有技術和商業祕密保護，以及與我們的員工、顧問和第三方簽訂的保密協議和發明轉讓協議，以保護我們的機密和專有信息，特別是在我們認為專利保護不合適或無法獲得的情況下。除了合同措施外，我們還試圖使用物理和技術安全措施來保護我們專有信息的機密性。例如，在員工或擁有授權訪問權限的第三方盜用商業祕密的情況下，此類措施可能不會為我們的專有信息提供足夠的保護。我們的安全措施可能無法阻止員工或顧問盜用我們的商業祕密並將其提供給競爭對手，我們對此類不當行為採取的追索權可能無法提供充分的補救措施來充分保護我們的利益。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張可能是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，商業祕密可能是由其他人以阻止我們進行法律追索的方式獨立開發的。例如，我們的臨牀開發戰略包括對活組織樣本的測試，我們保存和測試這些樣本的技術是專有的和保密的。如果一個或多個第三方獲得或以其他方式能夠複製這些技術，我們臨牀開發戰略的一個重要功能和差異化將對潛在競爭對手可用。如果我們的任何機密或專有信息，如我們的商業祕密，被泄露或挪用，或者如果任何此類信息是由競爭對手獨立開發的，我們的競爭地位可能會受到損害。
此外，美國以外的法院有時也不太願意保護商業機密。如果我們選擇訴諸法庭來阻止第三方使用我們的任何商業祕密，我們可能會產生鉅額費用。即使我們勝訴，這些訴訟也可能會消耗我們的時間和其他資源。儘管我們採取措施保護我們的專有信息和商業祕密，包括通過與我們的員工和顧問簽訂合同的方式，但第三方可以獨立開發基本相同的專有信息和技術，或以其他方式獲取我們的商業祕密或披露我們的技術。
因此，我們可能無法有意義地保護我們的商業祕密。我們的政策是要求我們的員工、顧問、外部科學合作者、贊助研究人員和其他顧問在與我們開始僱傭或諮詢關係時執行保密協議。這些協議規定，個人或實體在與我們的關係過程中開發或向其透露的所有關於我們的業務或財務的機密信息應保密，除非在特定情況下，否則不得向第三方披露。就員工而言，協議規定，由個人構思的、與我們當前或計劃中的業務或研發有關的、或在正常工作時間內、在我們的辦公場所內進行的、或使用我們的設備或專有信息的所有發明都是我們的專有財產。此外，我們還採取了其他適當的預防措施，例如物理和技術安全措施，以防止第三方盜用我們的專有技術。我們還制定了政策並進行了培訓，為我們在保護商業祕密方面的期望提供指導，並就最佳做法提供建議。
第三方對知識產權侵權的索賠可能會阻礙或推遲我們的產品發現和開發工作。
我們的商業成功部分取決於我們開發、製造、營銷和銷售候選產品以及使用我們的專有技術而不侵犯第三方專有權利的能力。在生物技術和生物製藥行業，有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，以及挑戰專利的行政訴訟，包括干涉，推導，當事人之間的審查，授予後審查，以及美國專利商標局的複審程序，或外國司法管轄區的異議和其他類似程序。我們可能會面臨或面臨未來第三方訴訟的威脅，這些第三方擁有專利或其他知識產權，聲稱我們的候選產品和/或專有技術侵犯了他們的知識產權。在我們開發候選產品的領域中，存在許多由第三方擁有的美國和外國授權專利和待審專利申請。隨着生物技術和生物製藥行業的擴張以及更多專利的發佈，我們的候選產品可能會引起侵犯他人專利權的索賠的風險增加。此外，包括我們在內的行業參與者並不總是清楚哪些專利涵蓋各種類型的藥物、產品或其使用或製造方法。因此，由於在我們的領域中發佈了大量專利並提交了大量專利申請，因此可能存在第三方聲稱其擁有涵蓋我們的候選產品、技術或方法的專利權的風險。
如果第三方聲稱我們侵犯了其知識產權，我們可能會面臨一些問題，包括但不限於：
•侵權和其他知識產權索賠，無論案情如何，提起訴訟可能既昂貴又耗時，並可能轉移我們管理層對核心業務的注意力；
•侵權的實質性損害賠償，如果法院裁定爭議產品或技術侵犯或侵犯第三方的權利，我們可能不得不支付，如果法院發現侵權是故意的，我們可能被勒令支付三倍損害賠償金和專利權人的律師費；
•法院禁止我們開發、製造、營銷或銷售我們的候選產品，或使用我們的專有技術，除非第三方將其產品權利許可給我們，而第三方並不需要這樣做；
•如果第三方提供許可，我們可能需要支付大量使用費、預付費用和其他金額，和/或對我們產品的知識產權授予交叉許可，並且任何可用的許可都可能是非排他性的，這可能導致我們的競爭對手獲得相同的知識產權；以及
•重新設計我們的候選產品或流程，使它們不會侵權，這可能是不可能的，或者可能需要大量的金錢支出和時間。
我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響，或者可能對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。此外，由於與知識產權訴訟或行政訴訟有關的大量披露要求，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。
我們的合作者可以主張對他們從我們支持的研究中開發的發明的所有權或商業權，或者我們通過使用他們提供給我們的組織樣本或其他生物材料開發的發明，或者其他合作產生的發明。
我們與幾個機構、大學、醫療中心、醫生和研究人員在科學問題上進行合作，並預計將繼續簽訂更多合作協議。在某些情況下，我們沒有與這些合作者達成書面協議，或者我們擁有的書面協議不包括知識產權。此外，我們依賴眾多第三方為我們提供組織樣本和生物材料，我們用它們來進行研究活動和開發我們的候選產品。如果我們不能就因使用第三方合作者的材料而產生的任何發明的足夠所有權和商業權利進行談判，或者如果因使用合作者的樣本或合作者研究中開發的數據而產生的知識產權糾紛，我們利用這些發明或開發的市場潛力的能力可能會受到限制。
第三方可能會聲稱我們在未經授權的情況下使用他們的專有技術。
可能存在我們目前不知道的第三方專利，包括我們候選產品的組成、使用或製造的物質、材料、配方、製造方法或處理方法的權利要求。可能存在我們目前不知道的當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品或其使用或製造可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，以涵蓋我們的候選產品、用於製造我們候選產品或材料的中間體、我們配方或使用方法的各個方面，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們開發和商業化候選產品的能力，除非我們獲得了許可，或者直到該專利到期或最終被確定為無效或不可執行。在任何一種情況下，這樣的許可可能都不會以商業上合理的條款或根本不存在。如果我們不能以商業上合理的條款獲得第三方專利的必要許可，或者根本不能，我們將候選產品商業化的能力可能會受到損害或推遲，這反過來可能會嚴重損害我們的業務。即使我們獲得了許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
對我們提出索賠的各方可能會尋求並獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們的候選產品。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能必須支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、從第三方獲得一個或多個許可證、支付版税或重新設計我們的侵權產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們無法預測是否會有這樣的許可證，或者是否會以商業合理的條款提供。此外，即使在沒有訴訟的情況下，我們也可能需要從第三方獲得許可證，以推進我們的研究或允許我們的候選產品商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可證中的任何一項，如果有的話。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。
第三方可能聲稱我們的員工或顧問錯誤地使用或泄露了機密信息或挪用了商業祕密。
就像在生物技術和生物製藥行業中常見的那樣，我們僱用的個人以前曾受僱於大學或其他生物技術或生物製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管目前沒有針對我們的索賠待決，儘管我們努力確保我們的員工和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們或我們的員工、顧問或獨立承包商可能會因疏忽或以其他方式使用或披露前僱主或其他第三方的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地對此類索賠進行抗辯，與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序也可能會導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。這種類型的訴訟或訴訟可能會大幅增加我們的運營損失，並減少我們可用於開發活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們的財政資源要大得多。專利訴訟或其他知識產權相關訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響。
我們可能無法成功地獲得或保持必要的權利，以便以可接受的條款開發任何未來的候選產品。
由於我們的計劃可能涉及其他候選產品，可能需要使用第三方持有的專有權，因此我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲得、授權或使用這些專有權的能力。
我們的候選產品可能還需要特定的配方才能有效和高效地工作，這些權利可能由其他人持有。我們可能會開發含有我們的化合物和預先存在的生物製藥化合物的產品。我們可能無法從第三方獲得我們認為對我們的業務運營必要或重要的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權，或無法對其進行許可。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可證中的任何一項，如果有的話，這將損害我們的業務。我們可能需要停止使用這種第三方知識產權所涵蓋的成分或方法，並可能需要尋求開發不侵犯此類知識產權的替代方法，這可能會導致額外的成本和開發延遲，即使我們能夠開發這種可能不可行的替代方法。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或許可替代技術。
此外，我們有時與學術機構合作，根據與這些機構的書面協議，加速我們的臨牀前研究或開發。在某些情況下，這些機構為我們提供了一個選項，讓我們就合作產生的任何機構技術權利進行談判。無論如何，我們可能無法在指定的時間內或在我們可接受的條款下協商許可證。如果我們無法做到這一點，該機構可能會將知識產權提供給其他人，這可能會阻礙我們繼續執行我們的計劃。如果我們無法成功取得所需第三方知識產權的權利或維持現有知識產權，我們可能不得不放棄該項目的開發，我們的業務和財務狀況可能受到影響。
第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能採取我們認為必要或有吸引力的第三方知識產權許可或收購戰略，以便將我們的候選產品商業化。更成熟的公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。不能保證我們能夠成功完成此類談判，並最終獲得圍繞我們可能尋求收購的其他候選產品的知識產權。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或我們許可人的專利的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能會侵犯我們的專利或我們當前或未來許可方的專利。為了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們的一項或多項專利無效或不可強制執行，或以我們的專利不涵蓋所涉技術為由拒絕阻止另一方使用所涉技術。
或者是因為其他原因。任何訴訟或辯護程序中的不利結果可能會使我們的一項或多項專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或狹義解釋的風險，並可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。
我們可以選擇通過請求美國專利商標局在單方面複審、各方間複審或授權後複審程序中審查專利主張，來挑戰第三方美國專利中權利要求的可專利性。這些程序是昂貴的，可能會消耗我們的時間或其他資源。我們可以選擇在歐洲專利局或歐洲專利局或其他外國專利局的專利反對程序中挑戰第三方的專利。
這些反對訴訟的費用可能是巨大的，可能會消耗我們的時間或其他資源。如果我們未能在美國專利商標局、歐洲專利局或其他專利局獲得有利的結果，我們可能會面臨第三方的訴訟，指控我們的候選產品或專有技術可能侵犯了我們的專利。
此外，由於在美國的一些專利申請可能會保密，直到專利被頒發，美國和許多外國司法管轄區的專利申請通常在申請後18個月才公佈，科學文獻的出版物往往滯後於實際發現，我們不能確定其他人沒有就我們擁有的和正在授權的已發佈專利或我們待決的申請所涵蓋的技術提交專利申請，或者我們或（如果適用），一個許可人是第一個發明這項技術的人。我們的競爭對手可能已經提交，並可能在未來提交專利申請，涵蓋我們的產品或與我們類似的技術。任何該等專利申請可能優先於我們擁有和正在授權的專利申請或專利，這可能要求我們獲得涵蓋該等技術的已發佈專利的權利。如果另一方就與我們擁有或正在授權的發明相似的發明提交了美國專利申請，我們或在正在授權的技術的情況下，許可人可能必須參與USPTO宣佈的幹擾或派生程序，以確定發明在美國的優先權。如果我們或我們的一個許可方是涉及美國專利申請的幹擾或派生程序的一方，我們可能會產生大量成本，轉移管理層的時間並消耗其他資源，即使我們成功。
由第三方引起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的幹擾或派生程序可能是必要的，以確定與我們的專利或專利申請或我們許可人的發明有關的發明的優先權。不利的結果可能導致我們當前專利權的喪失，並可能要求我們停止使用相關技術或試圖從勝利方那裏獲得許可權。如果勝利方不以商業上合理的條款向我們提供許可，或者根本不向我們提供許可，或者如果提供了非獨家許可，而我們的競爭對手獲得了相同的技術，我們的業務可能會受到損害。訴訟或幹預程序可能導致不利於我們利益的決定，即使我們成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。我們可能無法單獨或與我們的許可人一起防止盜用我們的商業祕密或機密信息，特別是在法律可能不像美國那樣充分保護這些權利的國家。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
任何已頒發專利的定期維護費應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利代理機構。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中和專利頒發後遵守一些程序、文件、費用支付和其他規定。雖然在許多情況下，可以根據適用規則通過支付滯納金或通過其他方式糾正疏忽失效，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括但不限於：未能在規定的時限內對官方行動做出迴應，未支付費用，以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。在某些情況下，即使是無意的不合規事件也可能永久和不可挽回地危及專利權。在這種情況下，我們的競爭對手可能會進入市場，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。
任何涵蓋我們候選產品的專利，如果在法庭或美國專利商標局(或外國專利局)提出質疑，都可能被發現無效或不可執行。
如果我們或我們的許可人之一對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們的候選產品之一的專利，被告可以反訴覆蓋我們候選產品的專利(如果適用)是無效和/或不可執行的。在美國的專利訴訟中，被告聲稱專利無效和/或不可強制執行的反訴是司空見慣的，第三方可以根據許多理由斷言專利無效或不可強制執行。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這類機制包括重新審查、當事各方之間的審查、贈款後審查，以及在外國法域的同等程序(例如，反對程序)。此類訴訟可能會導致我們的專利被撤銷或修改，使其不再涵蓋我們的候選產品。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們、我們的專利律師和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果被告以無效和/或不可強制執行的法律主張獲勝，或者如果我們以其他方式無法充分保護我們的權利，我們將失去對我們候選產品的至少部分甚至全部專利保護。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務以及我們將我們的技術和候選產品商業化或獲得許可的能力產生實質性的不利影響。
我們最早的專利可能會在我們的第一個產品在美國或外國司法管轄區獲得上市批准之前或之後不久到期。一旦我們現有的專利到期，我們可能會失去排除其他人實施這些發明的權利。這些專利的到期也可能對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生類似的重大不利影響。我們擁有正在處理的專利申請，涵蓋我們的專有技術或我們的候選產品，如果作為專利發佈，預計將從2037年到2044年到期，而不考慮任何可能的專利期限調整或延長。然而，我們不能保證美國專利商標局、歐洲專利局或其他相關的外國專利局會批准其中任何一項專利申請。
美國和外國司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。
美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加圍繞專利申請的起訴以及已頒發專利的執行或辯護的不確定性和成本。假設滿足其他可專利性要求，在2013年3月16日之前，在美國，最先發明所要求保護的發明的人享有專利，而在美國以外，最先提交專利申請的人享有專利。2013年3月16日，根據2011年9月頒佈的《美國發明法》，美國過渡到了第一個從發明人到文件系統的發明人。在2013年3月16日或之後向美國專利商標局提交專利申請，但在我們面前的第三方因此可以被授予涵蓋我們的發明的專利，即使我們在該第三方做出發明之前就已經做出了該發明。這將要求我們認識到從發明到專利申請的提交時間。由於美國和大多數其他國家/地區的專利申請在提交後或發佈前的一段時間內是保密的，我們不能確定我們或我們的許可人是第一個(I)提交與我們的候選產品相關的任何專利申請或(Ii)發明我們或我們的許可人的專利或專利申請中要求的任何發明。
美國發明法還包括一些重大變化，這些變化將影響專利申請的起訴方式，也可能影響專利訴訟。這些措施包括允許第三方在專利訴訟期間向美國專利商標局提交先前技術，以及由美國專利商標局管理的授權後程序(包括授權後審查、當事各方審查和派生程序)攻擊專利有效性的額外程序。由於USPTO程序中的證據標準低於美國聯邦法院宣佈專利權利要求無效所需的證據標準，第三方可能會在USPTO程序中提供足以使USPTO裁定權利要求無效的證據，即使同樣的證據如果首先在地區法院訴訟中提交將不足以使權利要求無效。因此，第三方可能試圖使用美國專利商標局的程序來宣佈我們的專利主張無效，而如果第三方在地區法院訴訟中首先作為被告提出質疑，我們的專利主張就不會無效。因此，美國發明法及其實施可能會增加圍繞我們擁有或許可的專利申請的起訴以及我們擁有或許可的已發行專利的執行或辯護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
此外，企業在生物藥品開發和商業化方面的專利地位尤其不確定。美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這一系列事件在專利一旦獲得後的有效性和可執行性方面造成了不確定性。根據美國國會、聯邦法院、USPTO以及外國司法管轄區法院或立法機構未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，可能會對我們現有的專利組合以及我們未來保護和執行知識產權的能力產生重大不利影響。
我們的外國知識產權有限，可能無法在全球範圍內保護我們的知識產權。
我們在美國以外擁有有限的知識產權。在全世界所有國家申請、起訴和保護候選產品的專利將是極其昂貴的，而我們在美國以外的一些國家的知識產權可能不如在美國的廣泛。此外，國外一些國家的法律對知識產權的保護程度也不及美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可能會在我們尚未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術開發自己的產品，並且可能會將侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會在我們沒有任何授權專利的司法管轄區與我們的產品競爭，我們的專利聲明或其他知識產權可能不有效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成強制執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物製藥產品有關的專利、商業祕密和其他知識產權保護，這可能使我們很難阻止侵犯我們的專利或針對第三方銷售競爭產品的行為，這些行為總體上侵犯了我們的專有權。第三方在外國司法管轄區發起訴訟，挑戰我們專利權的範圍或有效性，可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟程序可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效時間通常是自其在美國最早的非臨時申請日期起20年。專利期限調整和/或延長等各種延長可能是可用的，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦專利有效期到期，我們可能會接受來自競爭產品的競爭。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。
在歐盟一級，CJEU最近縮小了可用於第二次醫療用途的專利期延長的範圍，從而影響了可用的專利保護範圍。
如果我們沒有為我們可能開發的任何候選產品獲得專利期延長、數據獨佔和孤兒獨佔，我們的業務可能會受到實質性損害。
根據我們可能開發的任何候選產品的FDA或外國市場批准的時間、期限和細節，我們的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年《哈奇-瓦克斯曼修正案》的《藥品價格競爭和專利期限恢復行動》獲得有限的專利期延長。哈奇-瓦克斯曼修正案允許專利展期最長為五年，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。一項專利期限的延長不得超過自產品批准之日起共計14年的時間，只能延長一項專利，並且只能延長涉及經批准的藥物、其使用方法或者其製造方法的權利要求。但是，我們可能因為在測試階段或監管審查過程中未能進行盡職調查、未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用的要求等原因而無法獲得延期。此外，專利保護的適用期限或範圍可能比我們要求的要短。此外，在歐盟內部，為醫療產品提供的監管保護，如數據獨佔性、營銷保護、孤兒適應症的市場獨佔性和兒科延期，目前正在審查中，未來幾年可能會減少。2023年4月26日，歐盟委員會通過了一項新法規的提案，以取代(EC)第726/2004號法規和一項新指令，以取代關於人用藥品的共同體代碼的第2001/83號指令。如果成為法律，這項建議將修訂和取代現有的一般藥品立法，並將影響歐洲聯盟和北愛爾蘭為醫藥產品提供的現有監管保護期。如果我們無法獲得專利期限的延長，或者任何此類延長的期限比我們要求的要短，或者如果數據獨佔性或其他法規保護減少，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，並且我們的
業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性損害。應該指出的是，歐盟委員會的新擬議立法如果得到實施，也將影響歐盟目前的兒科藥物法律框架以及適用於專利期延長的框架，也稱為補充保護證書(SPC)。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立起知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避，或被宣佈為通用商標，或被確定為侵犯了其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些名稱，我們需要這些名稱才能在我們感興趣的市場中獲得潛在合作伙伴或客户的名稱認可。如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，我們可能無法有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。
知識產權不一定能解決對我們競爭優勢的所有潛在威脅。
我們的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的，因為知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：
•其他人可能能夠製造出與我們相似的候選藥物，但這些藥物不在我們擁有或獨家許可的專利權利要求的範圍內；
•我們或我們的許可人或未來的合作者可能不是第一個做出我們擁有或獨家許可的已發佈專利或未決專利申請所涵蓋的發明的人；
•我們或我們的許可人或未來的合作者可能不是第一個提交涵蓋我們某些發明的專利申請的人；
•其他人可以獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術，而不侵犯我們的知識產權；
•我們正在處理的專利申請有可能不會產生已頒發的專利；
•由於競爭對手的法律挑戰，我們擁有或獨家許可的已發佈專利可能被認定為無效或不可執行；
•我們的競爭對手可能會在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動，然後利用從這些活動中學到的信息來開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場銷售；
•我們可能不會開發其他可申請專利的專有技術；
•我們無法預測基於我們的專利申請頒發的任何專利的保護範圍，包括我們擁有的或許可中的專利申請是否會導致已頒發的專利，其權利要求涵蓋我們的候選藥物、藥物產品或其在美國或其他國家/地區的用途；
•基於我們專利申請的任何專利發佈的權利要求可能不會針對競爭對手或任何競爭優勢提供保護，或者可能會受到第三方的挑戰；
•如果被強制執行，法院可能不會認為我們的專利是有效的、可執行的和/或被侵犯的；
•我們可能需要發起訴訟或行政訴訟來執行和/或捍衞我們的專利權，這將是代價高昂的，無論我們是贏是輸；
•我們可能會選擇不提交專利申請，以保留某些商業祕密或專有技術，而第三方隨後可能會提交涵蓋此類知識產權的專利申請；
•我們可能無法充分保護和監管我們的商標和商業機密；
•其他方可以獨立開發我們的商業祕密所涵蓋的技術；以及
•其他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響，包括如果其他人獲得的專利聲稱其主題與我們的專利和專利申請所涵蓋的內容相似或有所改進。
如果發生任何此類事件，都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
與我們對第三方的依賴有關的風險
我們依賴第三方進行臨牀前研究和臨牀試驗的某些方面。如果這些第三方不能成功地履行其合同職責、在預期的最後期限前完成或遵守監管要求，我們可能無法獲得監管部門對任何潛在候選產品的批准或將其商業化。
根據與大學、醫療機構、CRO、戰略合作伙伴和其他機構的協議，我們依賴第三方進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗的某些方面。我們預計將不得不與這些第三方談判預算和合同，這可能會導致我們的開發時間表被推遲，並增加成本。
在我們的臨牀試驗過程中，我們將特別依賴第三方，因此，我們對臨牀研究人員的控制有限，對他們的日常活動的可見性也有限，包括他們遵守批准的臨牀方案的情況。然而，我們有責任確保我們的每一項試驗都是按照適用的協議、法律和法規要求以及科學標準進行的，我們對第三方的依賴不會免除我們的監管責任。我們和這些第三方被要求遵守GCP要求，這些要求是FDA和類似的外國監管機構在臨牀開發中對候選產品執行的法規和指導方針。監管機構通過對試驗贊助商、臨牀研究人員和試驗地點的定期檢查來執行這些GCP要求。如果我們或這些第三方中的任何一方未能遵守適用的GCP要求，我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們暫停或終止這些試驗，或者在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗。我們不能確定，在檢查後，這些監管機構是否會確定我們的臨牀試驗是否符合GCP要求。
我們或這些第三方未能遵守這些規定或未能招募足夠數量的患者可能需要我們重複臨牀試驗，這將推遲監管批准過程。此外，如果其中任何第三方違反聯邦或州欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到牽連。
執行我們臨牀前研究或臨牀試驗方面的任何第三方將不是我們的員工，並且，除了根據我們與該等第三方的協議可能向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否為我們的臨牀前研究和臨牀計劃投入了足夠的時間和資源。這些第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀試驗或其他產品開發活動，這可能會影響他們代表我們的表現。如果這些第三方未能成功履行其合同職責或義務或在預期的最後期限內完成，如果他們需要更換，或者如果他們獲得的臨牀前或臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的方案或監管要求或其他原因而受到影響，或者如果由於聯邦或州訂單或由於全球條件(包括衞生流行病和流行病)而導致的缺勤，他們無法履行其合同和監管義務，我們的開發時間表，包括臨牀開發時間表，可能會被延長、推遲或終止，並且我們可能無法完成候選產品的開發、獲得監管批准或成功將其商業化。因此，我們的財務業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲。
如果我們與這些第三方CRO或其他人的任何關係終止，我們可能無法與替代CRO或其他第三方達成安排，或以商業合理的條款這樣做。
更換或增加額外的CRO會帶來額外的成本，並且需要管理時間和精力。此外，當新的CRO開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，可能會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的開發時間表的能力產生重大影響。儘管我們謹慎地管理與CRO的關係，但不能保證我們在未來不會遇到類似的挑戰或延誤，或者這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。
我們依賴第三方提供我們研發活動所需的組織樣本和其他材料，如果我們無法與這些第三方達成協議，我們的研發活動將被推遲。
我們依賴第三方，主要是醫院、衞生診所和學術機構，提供我們的研究和開發活動所需的組織樣本和其他材料。獲得這些材料需要獲得各種批准，並與醫院或其他材料供應商以可接受的條件達成商業協議。雖然我們目前與我們接收組織樣本的機構有協議，但我們與這些來源沒有任何排他性安排，也不能保證我們能夠以商業上合理的條款維持或續簽此類協議。如果我們無法維持或續簽此類協議，我們將被迫與新的醫院、診所或衞生機構尋求新的安排。如果是這樣的話，我們可能無法與其他合作伙伴達成協議，或以我們可以接受的條件這樣做。如果我們不能達成這樣的協議，我們的研發活動將被推遲，甚至可能受到損害。
由於我們依賴第三方製造和供應供應商，包括單一來源供應商和外國司法管轄區的供應商，包括中國，我們的研發、臨牀前和臨牀開發材料的供應可能會變得有限或中斷，或者可能數量或質量不令人滿意。
我們依賴第三方合同製造商來生產我們用於臨牀前研究和臨牀試驗的候選產品。我們沒有生產任何臨牀試驗產品供應的製造設施。不能保證我們的臨牀前和臨牀開發產品供應不會受到限制、中斷或質量令人滿意，或繼續以可接受的價格供應，包括由於具有挑戰性的宏觀經濟條件，包括衞生流行病和流行病的影響，如新冠肺炎。此外，我們的臨牀藥物供應依賴於外國司法管轄區的供應商，包括中國。如果這種供應因商業或地緣政治原因而中斷，貝克賽特的開發可能會被實質性地推遲。特別是，我們製造商的任何更換都可能需要大量的時間、精力和專業知識，因為合格的更換數量可能是有限的，而轉讓技術和開始製造的過程既複雜又耗時。
候選產品的製造過程要接受FDA和外國監管機構的審查。供應商和製造商必須滿足適用的製造要求，並接受監管機構要求的嚴格的設施和工藝驗證測試，以符合監管標準，如cGMP。如果我們的任何製造商未能遵守此類要求或履行其在質量、時間或其他方面對我們的義務，或者如果我們的零部件或其他材料的供應因其他原因變得有限或中斷，我們可能被迫自己製造材料，而我們目前沒有能力或資源，或者與另一第三方達成協議，而我們可能根本無法以合理的條款這樣做。在某些情況下，製造我們的候選產品所需的技術技能或技術可能是原始製造商獨有的或專有的，我們可能難以將此類技能或技術轉讓給其他第三方，並且可能不存在可行的替代方案。這些因素將增加我們對這些製造商的依賴，或要求我們從這些製造商那裏獲得許可證，以便讓另一個第三方生產我們的候選產品。如果我們因任何原因被要求更換製造商，我們將被要求核實新制造商的設施和程序是否符合質量標準以及所有適用的法規和指南。與新制造商驗證相關的延遲可能會對我們及時或在預算內開發候選產品的能力產生負面影響。
我們預計，如果我們獲得監管部門對貝克賽特或任何其他候選產品的批准，我們將繼續依賴第三方製造商。在我們與第三方已有或將來達成製造安排的範圍內，我們將依賴這些第三方以符合合同和監管要求的方式及時履行其義務，包括與質量控制和保證有關的要求。如果我們無法獲得或維持候選產品的第三方製造，或以商業上合理的條款這樣做，我們可能無法成功開發和商業化我們的候選產品。如果我們或第三方未能執行我們的製造要求並遵守cGMP，可能會在多種方面對我們的業務產生不利影響，包括：
•無法啟動或繼續開發中的候選產品的臨牀試驗；
•延遲提交監管申請或接受監管部門對候選產品的批准；
•失去現有或未來合作者的合作；
•對第三方製造設施或我們的製造設施進行監管部門的額外檢查；
•要求停止分銷或召回我們的候選產品批次；以及
•在批准將候選產品推向市場和商業化的情況下，無法滿足我們產品的商業需求。
我們依靠一家獨家供應商來生產貝克賽特。如果該獨家供應商無法向我們供應我們所需的數量，或根本不能供應，或以其他方式拖欠對我們的供應義務，我們可能無法以可接受的條件及時或根本無法從其他供應商獲得替代供應。我們也沒有與我們的任何供應商簽訂長期供應協議。我們目前與某些供應商的合同可能會被這些供應商取消或不延長，因此不能為我們提供針對供應減少或中斷的保護。此外，如果這些供應商中的任何一家違反了與我們的合同，我們與此類違約相關的法律救濟可能不足以補償我們可能遭受的任何損害。
此外，我們還與具有適當專業知識、設施和規模的填充和塗飾供應商簽訂合同，以滿足我們的需求。未能維持cGMP可能會導致承包商受到FDA的制裁，這可能會影響我們的運營能力或導致任何臨牀開發計劃的延遲。我們相信我們目前的填充和完工承包商是按照cGMP運作的，但我們不能保證FDA或其他監管機構不會得出結論認為存在缺乏合規性的情況。此外，在簽訂填充和完工服務合同方面的任何延誤，或合同製造商未能履行
根據需要執行服務，可能會推遲任何臨牀試驗、註冊和發佈，這可能會對我們的業務產生負面影響。未來，如果我們將候選生物製品推進IND使能研究，我們將需要確定並與能夠生產候選生物製品的供應商簽訂合同，並遵守生物製品所需的額外cGMP合規義務。
如果我們無法進行新的協作，或者如果這些協作不成功，我們的業務可能會受到不利影響。
我們戰略的一部分是選擇性地評估我們相信合作伙伴可以增加重要商業和/或開發能力的適應症和地理位置的合作伙伴關係。此外，我們的產品開發能力有限，還沒有任何商業化能力。因此，我們過去並可能在未來與其他公司合作，為我們的項目和技術提供重要的技術以及資金。
我們未來進行的任何合作都可能帶來許多風險，包括以下風險：
•合作者在確定他們將應用的努力和資源方面可能擁有很大的自由裁量權;
•合作者可能未按預期履行其義務；
•合作者不得開發或商業化任何獲得監管批准的候選產品，或根據臨牀試驗結果、合作者戰略重點或可用資金的變化或外部因素（如可能轉移資源或產生競爭優先事項的戰略交易）選擇不繼續或更新開發或商業化項目或許可安排；
•合作者可以推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供資金不足，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或要求臨牀試驗候選產品的新配方；
•合作者可以獨立開發或與第三方開發與我們的產品和候選產品直接或間接競爭的產品，前提是合作者認為競爭產品更有可能成功開發或可以在比我們更具經濟吸引力的條件下商業化；
•與我們合作發現的候選產品可能會被我們的合作者視為與他們自己的候選產品或產品競爭，這可能會導致合作者停止投入資源將我們的候選產品商業化；
•合作者可能無法遵守與候選產品或產品的開發、製造、分銷或營銷有關的適用法規要求；
•對我們的一個或多個候選產品擁有營銷和分銷權並獲得監管部門批准的合作者可能無法投入足夠的資源來營銷和分銷該等產品；
•合作者可能無法根據任何未來許可協議向我們提供有關開發進度和活動的及時和準確的信息，這可能會對我們向投資者報告進度或以其他方式計劃我們候選產品的開發的能力產生不利影響；
•與合作者的分歧，包括對所有權、合同解釋或首選開發過程的分歧，可能導致候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，可能導致我們對候選產品承擔額外的責任，或可能導致訴訟或仲裁，其中任何一項都將耗時且昂貴；
•合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或可能以某種方式使用我們的專有信息，從而引發訴訟，從而危及或使我們的知識產權或專有信息無效，或使我們面臨潛在的訴訟；
•合作者可能侵犯第三方的知識產權，這可能使我們面臨訴訟和潛在的責任；
•如果我們的合作者參與了業務合併，合作者可能會降低或終止我們授權給其的任何候選產品的開發或商業化；以及
•協作者可以終止合作，如果終止，我們可能需要籌集更多資金，以進一步開發或商業化適用的候選產品。
如果我們達成的合作沒有成功地發現、開發和商業化候選產品，或者如果未來的合作者終止了與我們的協議，我們可能不會根據此類合作獲得任何研究資金、里程碑或版税付款。本報告中描述的所有與產品開發、監管批准和商業化相關的風險也適用於我們的治療合作者的活動。
我們在為我們的候選產品尋找合適的合作伙伴方面面臨着激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜。為了使我們能夠成功地與我們的一個或多個候選產品建立合作關係，潛在的合作者必須將這些候選產品視為在他們認為有吸引力的市場上具有經濟價值，因為我們正在尋求的條款以及其他可供其他公司授權的產品。協作的談判和記錄既複雜又耗時。此外，最近大型生物製藥公司之間的大量業務合併導致未來潛在合作伙伴的數量減少。我們能否就合作達成最終協議，除其他事項外，將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議的合作者對若干因素的評價。如果我們不能及時、按可接受的條款或根本不能與合適的合作伙伴達成協議，我們可能不得不縮減候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出，並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為我們自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得更多的專業知識和額外的資本，而這些可能是我們無法接受的條件，或者根本無法獲得。如果我們未能達成未來的合作或沒有足夠的資金或專業知識來開展必要的開發和商業化活動，我們可能無法進一步開發我們的候選產品、將它們推向市場並從藥品銷售中產生收入或繼續開發我們的技術，我們的業務可能會受到實質性的不利影響。即使我們成功地建立了新的戰略合作，我們商定的條款也可能對我們不利，例如，如果候選產品的開發或批准被推遲或批准的產品銷售令人失望，我們可能無法保持這種戰略合作。與我們的候選產品相關的任何新的戰略合作協議的任何延遲都可能推遲我們候選產品的開發和商業化，並降低它們的競爭力，即使它們進入市場。
我們的供應商和任何未來的合作伙伴可能需要保證我們的財務資源和獨立的穩定性足以滿足他們與我們做或繼續做生意的要求。
我們的供應商和任何未來的合作伙伴可能需要保證我們的財務資源和獨立的穩定性足以滿足他們與我們做或繼續做生意的要求。如果這些方面對我們的財政資源和穩定性不滿意，可能會對我們開發候選藥物的能力、簽訂許可證或其他協議以及我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。
與管理業務和運營相關的風險
全球衞生流行病，包括衞生流行病和新冠肺炎等流行病的影響，可能會對我們的業務產生不利影響，包括我們的臨牀前研究和臨牀試驗。
新冠肺炎的爆發和政府採取的應對措施對企業和商業產生了直接和間接的重大影響。由於新冠肺炎，我們經歷了中斷，對我們的業務、臨牀前研究和臨牀試驗產生了負面影響。
新冠肺炎或其他流行病的死灰復燃可能會在美國和其他國家導致新的旅行限制和社會距離，導致企業關閉或商業中斷。任何此類中斷都可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。
我們在管理我們的增長時可能會遇到困難，這可能會對我們的運營產生不利影響。
截至2024年3月31日，我們擁有158名全職員工。隨着我們的臨牀開發和商業化計劃和戰略的發展，我們將需要擴大我們的管理、臨牀、監管、銷售、營銷、財務、開發、製造和法律能力，或者與第三方簽訂合同，為我們提供這些能力。隨着我們業務的擴大，我們預計將需要管理與各種戰略合作伙伴、供應商和其他第三方的更多關係。我們未來的增長將使管理層成員承擔更多的重大責任，包括：
•識別、招聘、整合、留住和激勵更多的員工；
•有效管理我們的開發和商業化工作，包括臨牀和FDA對貝克司特和任何其他候選產品的審查過程，同時遵守我們對承包商和其他第三方的合同義務；以及
•改進我們的業務、財務和管理控制、報告系統和程序。
我們繼續開發我們的候選產品並將其商業化的能力，如果獲得批准，將部分取決於我們有效管理未來任何增長的能力。我們的管理層還可能不得不將不成比例的注意力從日常活動中轉移出來，以便將大量時間用於管理這些增長活動。
如果我們不能通過僱傭新員工和擴大我們的顧問和承包商團隊來有效地擴大我們的組織，我們可能無法成功地執行進一步開發和商業化貝索集成斯特或任何其他候選產品所需的任務，因此可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。
我們未來可能會獲得更多的技術和互補的業務。收購涉及許多風險，其中任何一項都可能對我們的業務造成實質性損害，包括管理層將注意力從核心業務上轉移、未能有效利用收購的技術、未能成功整合收購的業務或實現預期的協同效應或從我們的業務或收購的業務中失去關鍵員工。
如果我們失去關鍵的管理人員，或者如果我們不能招聘更多的高技能人員，我們開發現有產品候選產品或確定和開發新產品候選產品的能力將受到損害，可能會導致失去市場或市場份額，並可能降低我們的競爭力。
我們在競爭激烈的生物技術和生物製藥行業中的競爭能力取決於我們吸引和留住高素質管理、科學和醫療人員的能力。我們高度依賴我們的管理、科學和醫療人員，包括我們高級管理和執行團隊的關鍵成員。失去我們的任何高管、其他關鍵員工和其他科學和醫療顧問的服務，以及我們無法找到合適的替代者，都可能導致產品開發的延遲，並損害我們的業務。
我們在加利福尼亞州舊金山南部的工廠開展業務。該地區是許多其他生物製藥公司、生物技術公司和研究機構的總部。我們市場對技術人員的競爭非常激烈，可能會限制我們以可接受的條件聘用和留住高素質人員的能力，甚至根本不能。
為了吸引有價值的員工留在我們公司，除了工資和現金激勵外，我們還提供了隨着時間的推移而授予的股權獎勵。隨着時間的推移，授予員工的股權獎勵的價值可能會受到我們股價波動的重大影響，這些波動超出了我們的控制範圍，在任何時候都可能不足以抵消其他公司提出的更有利可圖的報價。儘管我們努力留住有價值的員工，但我們的管理、科學和開發團隊的成員可能會在短時間內終止與我們的僱傭關係。我們的關鍵員工是隨心所欲的員工，這意味着我們的任何員工都可以在通知或不通知的情況下隨時離職。我們不為這些個人或我們任何其他員工的生命維持“關鍵人物”保險單。我們的成功還取決於我們能否繼續吸引、留住和激勵高技能的初級、中級和高級科學和醫療人員。
我們目前的業務集中在一個地點，我們或我們所依賴的第三方可能會受到地震或其他自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響，包括地震、疾病爆發或其他自然災害。
我們的業務位於加利福尼亞州舊金山南部的設施中。任何計劃外事件，如洪水、火災、爆炸、地震、極端天氣條件、醫療流行病、電力短缺、通訊故障或其他自然或人為事故或事件，導致我們無法充分利用我們的設施或我們第三方合同製造商的製造設施，可能會對我們的業務運營能力產生重大和不利影響，並對我們的財務和運營狀況產生重大負面影響。無法使用這些設施可能會導致成本增加、我們候選產品的開發延遲或我們的業務運營中斷。地震或其他自然災害可能會進一步擾亂我們的運營，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞關鍵基礎設施，如我們的研究設施或我們第三方合同製造商的製造設施，或以其他方式中斷運營，我們可能很難，在某些情況下，不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務。
作為我們風險管理政策的一部分，我們將保險範圍維持在我們認為適合我們業務的水平。然而，如果這些設施發生事故或事件，我們不能向您保證保險金額將足以彌補任何損害和損失。如果我們的工廠或我們第三方合同製造商的製造設施因事故或事件或任何其他原因而無法運行，即使是很短的時間，我們的任何或所有研發項目都可能受到損害。
我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴、合作者和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守法規標準和要求。
我們面臨着員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴、合作者和供應商進行員工欺詐或其他非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為，未能遵守FDA和其他類似外國監管機構的法律，向FDA和其他類似外國監管機構提供真實、完整和準確的信息，遵守我們制定的製造標準，遵守美國的醫療欺詐和濫用法律以及類似的外國欺詐性不當行為法律，或準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。如果我們獲得FDA對我們的任何候選產品的批准，並開始在美國將這些產品商業化，我們在此類法律下的潛在風險將顯著增加，我們與遵守此類法律相關的成本也將增加。這些法律可能會影響我們目前與主要研究人員和研究患者的活動，以及擬議和未來的銷售、營銷和教育計劃。我們通過了商業行為和道德準則，但並非總是能夠識別和阻止我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商的不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會導致施加民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、交還、可能被排除在參與政府醫療保健計劃之外、額外的報告義務和監督(如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益以及我們的業務縮減)。
我們使用和生成可能使我們承擔重大責任的材料。
我們的研究項目涉及使用危險材料和化學品，通常由第三方處理。我們受外國、聯邦、州和地方環境、健康和安全法律法規的約束，除其他事項外，還管理危險材料和廢物產品的使用、製造、搬運、儲存和處置，例如可能傳播疾病的人體組織樣本。我們可能會因遵守這些當前或未來的環境、健康和安全法律法規而產生鉅額成本。此外，我們不能完全消除危險材料污染或傷害的風險，並可能因此類污染或傷害而招致重大責任。在發生事故時，受害方可以要求我們對由此造成的任何損害負責。任何責任都可能超出我們的工人補償、財產和業務中斷保險的承保範圍或超出其承保範圍，我們可能無法以可接受的條件維持保險，如果有的話。我們目前沒有專門承保環境索賠的保險。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會被罰款或罰款，或者產生成本，這可能會對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
我們受到許多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的研究和開發活動涉及使用生物和危險材料，併產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們無法消除這些材料的污染或傷害風險，這可能會導致我們的商業化努力、研發努力和業務運營中斷，導致昂貴的清理工作的環境破壞，以及管理這些材料和指定廢物的使用、儲存、處理和處置的適用法律和法規規定的責任。雖然我們相信我們的第三方製造商在處理和處置這些材料時使用的安全程序總體上符合這些法律法規規定的標準，但我們不能保證情況確實如此，也不能消除這些材料意外污染或傷害的風險。在這種情況下，我們可能要對由此產生的任何損害承擔責任，並且這種責任可能超出我們的資源範圍，州、聯邦或其他適用機構可能會限制我們對某些材料的使用和/或中斷我們的業務運營。此外，環境法律法規復雜，變化頻繁，並有變得更加嚴格的趨勢。我們無法預測此類變化的影響，也無法確定我們未來的合規情況。此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
雖然我們維持工人補償保險，以支付因使用危險材料或其他工傷導致員工受傷而可能產生的成本和費用，但該保險可能無法提供足夠的保險，以應對潛在的責任。我們不承保特定的生物廢物或危險廢物保險、工人賠償或財產和意外傷害及一般責任保險，包括因接觸或污染生物廢物或危險廢物而產生的損害及罰款。
遵守政府關於治療用於研究的動物的規定可能會增加我們的運營成本，這將對我們產品的商業化產生不利影響。
動物福利法，或稱AWA，是涵蓋研究中使用的某些動物的待遇的聯邦法律。目前，AWA制定了各種各樣的具體規定，管理研究動物生產者和使用者對某些動物的人道處理、護理、治療和運輸，尤其是與人員、設施、衞生設施、籠子大小以及餵養、澆水和運輸條件有關的規定。根據《反洗錢法》，與我們簽訂合同的第三方必須遵守登記、檢查和報告要求。此外，一些州有自己的法規，包括一般的反殘忍立法，在處理動物方面建立了一定的標準。許多外國司法管轄區都有類似的規則、條例和/或義務。如果我們或我們的承包商未能遵守有關處理用於研究的動物的規定，我們可能會受到罰款和處罰，並可能受到負面宣傳，我們的運營可能會受到不利影響。
我們使用淨營業虧損結轉和某些税收抵免結轉的能力可能會受到限制。
截至2023年12月31日，我們為美國聯邦和州所得税目的結轉的淨營業虧損分別為2.415億美元和3.976億美元，其中一些將於2035年開始到期。截至2023年12月31日，我們還擁有可用於美國聯邦所得税用途的税收抵免結轉3,150萬美元，從2036年開始到期，以及州所得税用途710萬美元，可以無限期結轉。根據經修訂的《國內税法》第382條或該守則，我們所有權的改變可能會限制我們每年可用於抵銷我們未來應納税所得額的淨營業虧損結轉和税收抵免結轉的金額。這一限制一般適用於我們公司所有權在三年內累計變化超過50個百分點的情況。任何此類限制都可能大大降低我們在淨營業虧損結轉和税收抵免結轉到期前利用它們的能力。我們已根據《國內税法》第382和383節進行分析，以確定受年度限制的淨營業虧損結轉金額和研發信貸結轉金額。本分析得出的結論是，我們在2023年12月31日之前經歷了一次或多次此類所有權變更，在確定的所有權變更之前產生的本公司淨營業虧損和税收抵免結轉不受第382或383條規定的永久限制。此外，由於未來的股票發行或我們股票所有權的其他變化，我們可能會經歷隨後的所有權變化。任何此類限制都可能對我們未來幾年的運營結果產生重大不利影響。我們利用這些淨營業虧損結轉的能力可能會受到如上所述的“所有權變更”的限制，這可能會導致我們的納税義務增加。2017年12月31日後產生的淨營業虧損不受到期限制，但不得結轉到之前的納税年度，但2018、2019和2020年產生的淨營業虧損可能會結轉5個納税年度。此外，在2020年12月31日之後的任何納税年度，此類美國聯邦淨營業虧損的扣除額不得超過我們應納税所得額的80%。
與我們普通股相關的風險
我們的股票價格可能會波動，你可能會損失你的全部或部分投資。
我們普通股的交易價格可能波動很大，可能會受到各種因素的影響而大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的，包括交易量有限。除了本“風險因素”一節和本報告其他部分討論的因素外，這些因素還包括：
•由我們或我們的合作伙伴為我們的候選產品進行的貝索格司特的當前2a期和2b期臨牀試驗以及任何其他臨牀試驗的開始、登記或結果；
•在為我們的其他開發計劃確定和推進臨牀候選方案方面的任何延誤；
•我們提交給貝克賽特或其他候選產品的監管文件的任何延遲，以及與適用監管機構對此類文件的審查相關的任何不利發展或被認為不利的發展，包括但不限於FDA發出的“拒絕提交”信函或要求提供更多信息；
•未來臨牀試驗的不良結果或延遲；
•我們決定啟動臨牀試驗，不啟動臨牀試驗或終止現有的臨牀試驗；
•不利的監管決定，包括未能獲得貝索康斯特或任何其他候選產品的監管批准；
•適用於貝索整合特或任何其他候選產品的法律或法規的變化，包括但不限於審批的臨牀試驗要求；
•有關我們製造商的不利發展；
•我們無法為任何經批准的產品獲得足夠的產品供應，或無法以可接受的價格獲得供應；
•未能獲得積極的衞生技術評估建議；
•如果需要，我們無法建立合作關係；
•如果獲得批准，我們的候選產品未能實現商業化；
•關鍵科學技術人員或管理人員的增減；
•與使用貝克司特或任何其他候選產品有關的意外嚴重安全問題；
•我們或我們的競爭對手提供的新產品或服務的介紹；
•我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作伙伴關係、合資企業或資本承諾；
•我們有能力有效地管理我們的增長；
•季度經營業績的實際或預期變化；
•我們的現金頭寸；
•未能達到投資界的估計和預測，或我們本來可能向公眾提供的估計和預測；
•發佈關於我們或我們所在行業的研究報告，或特定的產品候選報告，或證券分析師的正面或負面推薦或撤回研究報道；
•同類公司的市場估值變化；
•改變醫療保健支付制度的結構；
•股票市場的整體表現；
•我們或我們的股東將來出售我們的普通股；
•本公司普通股成交量；
•會計慣例的變化；
•內部控制不力；
•與專有權有關的爭議或其他發展，包括專利、訴訟事項和我們為我們的技術獲得專利保護的能力；
•重大訴訟，包括專利或股東訴訟；
•一般政治和經濟條件；以及
•其他事件或因素，其中許多是我們無法控制的。
此外，整個股市，特別是生物製藥公司市場，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例，包括由於健康流行病和流行病（例如COVID-19）的影響、地緣政治事件（例如俄羅斯入侵烏克蘭）的影響，以色列與哈馬斯衝突以及相關的全球地緣政治緊張局勢升級以及通脹壓力上升。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響。過去，證券集體訴訟通常是在公司證券市場價格波動一段時間後對公司提起的。此類訴訟如果提起，可能會導致鉅額成本並轉移管理層的注意力和資源。
我們不打算為我們的普通股支付股息，因此任何回報都將限於我們股票的價值。
我們從未宣佈或支付過我們股本的任何現金股息。我們目前打算保留所有可用資金和任何未來收益，為我們業務的發展、運營和增長提供資金，在可預見的未來不會宣佈或支付任何現金股息。此外，未來的債務或其他融資安排可能包含禁止或限制我們普通股可能宣佈或支付的股息數額的條款。因此，股東的任何回報都將僅限於其股票的增值。
我們的高管、董事及其關聯公司和我們的主要股東擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大控制。
我們的高管、董事和主要股東實益持有我們相當大一部分有表決權的股票。這些股東共同行動，或許能夠對需要股東批准的事項產生重大影響。例如,
這些股東將能夠顯著影響董事選舉、修改我們的組織文件，或批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購建議或要約，因為您可能認為作為我們的股東之一，這符合您的最佳利益。
如果我們普通股的股票有大量出售，我們普通股的價格可能會下降。
根據我們現有的股權補償計劃，受未償還期權或預留供未來發行的普通股股票將有資格在既得時在公開市場出售。如果這些額外的普通股在公開市場上出售，或者如果人們認為它們將被出售，我們普通股的交易價格可能會下降。此外，根據我們的2020股票期權和激勵計劃，我們為發行而預留的普通股股票數量將在每年1月1日自動增加前一歷年12月31日我們的股本總流通股數量的5%，或由我們的董事會或薪酬委員會決定的較少數量的股票。此外，根據我們的2020員工股票購買計劃(ESPP)為發行預留的普通股數量將在每年1月1日自動增加700,000股普通股，占上一歷年12月31日已發行股本總數的1%，或董事會或薪酬委員會確定的較少數量。除非我們的董事會每年選擇不增加可供未來授予的股票數量，否則我們的股東可能會經歷額外的稀釋。
從2023年12月31日起，我們成為一家大型加速申報公司，不再有資格成為一家較小的報告公司，這增加了我們的成本和管理要求。
根據截至2023年6月30日我們的非關聯公司持有的普通股的市值，我們不再被視為一家規模較小的報告公司，而被視為自2023年12月31日起生效的“大型加速申報公司”。因此，我們必須遵守加速申報截止日期以及2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第404(B)條的要求，該條款要求我們的獨立註冊會計師事務所正式證明我們對財務報告的內部控制的有效性。我們已經投入，並將繼續投入大量的時間和精力來執行和遵守適用於我們的附加標準、規則和條例。遵守作為大型加速申報機構的額外要求也會增加我們的法律、會計和財務合規成本。
此外，由於執行目前適用於我們業務的標準、規則和法規的複雜性和後勤困難，我們可能被發現不遵守這些標準、規則和法規或在財務報告的內部控制方面存在重大缺陷或重大弱點的風險增加。任何未能對財務報告保持有效的披露控制和內部控制都可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響，並可能導致我們普通股的交易價格下降。
我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會推遲或阻止控制權的變更，這可能會限制我們普通股的市場價格，並可能阻止或挫敗我們的股東更換或罷免我們目前管理層的嘗試。
我們的公司註冊證書和章程包含可能延遲或阻止我們公司控制權的變更或我們的董事會變更的條款，而我們的股東可能認為是有利的。其中一些規定包括：
•董事會分為三個級別，交錯任期三年，不是所有的董事會成員都是一次選舉產生的；
•禁止股東通過書面同意採取行動，這要求所有股東的行動都必須在我們的股東會議上進行；
•要求股東特別會議只能由董事會根據當時在任董事的多數贊成票通過的決議召開；
•股東提名和提名進入董事會的事先通知要求；
•要求我們的股東不得罷免我們的董事會成員，除非是出於法律要求的任何其他投票，並獲得當時有權在董事選舉中投票的我們有表決權股票中不少於三分之二的流通股的批准；
•以股東行動修訂任何附例或修訂本公司公司註冊證書的特定條文，須獲本公司不少於三分之二的已發行股份批准；及
•董事會在未經股東批准的情況下，按照董事會決定的條款發行優先股的權力，優先股可以包括高於普通股持有人權利的權利。
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受到特拉華州公司法第203條的規定，該條款可能禁止股東擁有我們已發行有表決權股票的15%或更多的某些業務合併。這些反收購條款以及我們公司註冊證書和章程中的其他條款可能會使股東或潛在收購者更難獲得對我們董事會的控制權，或者發起當時的董事會反對的行動，還可能推遲或阻礙涉及我們公司的合併、要約收購或代理權競爭。這些規定還可能阻止委託書競爭，使股東更難選舉他們選擇的董事，或者導致我們採取股東希望的其他公司行動。任何延遲或阻止控制權變更、交易或董事會變動都可能導致我們普通股的市場價格下跌。
我們的章程將某些法院指定為可能由我們的股東發起的某些訴訟的獨家論壇，這可能會限制我們的股東在不同的司法論壇上與我們提起訴訟的能力。
P除非我們書面同意選擇替代法院，否則特拉華州衡平法院將是任何州法律索賠的唯一和排他性的法院：(I)代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟；(Ii)我們的任何董事、高級管理人員、僱員或代理人向我們或我們的股東提出的違反受託責任或其他不當行為的索賠；(Iii)根據DGCL、我們的公司註冊證書或我們的章程的任何規定對我們提出索賠的任何訴訟；(Iv)解釋、應用、強制執行或確定公司註冊證書或公司章程的有效性的任何訴訟；或(V)任何主張受內部事務原則管轄的索賠的訴訟，在每個案件中，均受衡平法院對被指定為被告的不可或缺的各方擁有個人管轄權的訴訟或特拉華州法院條款的約束。這一排他性法院條款不適用於根據《證券法》或《交易法》提起的任何訴訟，也不適用於聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠。除非我們書面同意選擇替代法院，否則聯邦地區法院應是解決根據證券法或聯邦法院規定提出訴因的任何投訴的唯一和獨家法院。此外，我們的章程規定，任何購買或以其他方式收購我們普通股股份的個人或實體被視為已通知並同意特拉華州論壇條款和聯邦論壇條款；然而，如果股東不能也不會被視為放棄了我們對聯邦證券法及其規則和條例的遵守。
特拉華州法院條款和聯邦法院條款可能會對聲稱該條款不可執行的股東施加額外的訴訟費用，並可能在尋求任何此類索賠時施加更一般的額外訴訟費用，特別是如果股東不居住在特拉華州或加利福尼亞州或其附近。此外，我們章程中的這些論壇選擇條款可能會限制我們的股東在司法論壇上提出他們認為有利於與我們或我們的董事、高管或員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管和員工的此類訴訟，即使訴訟如果成功，可能會使我們的股東受益。此外，雖然特拉華州最高法院於2020年3月裁定，根據特拉華州法律，旨在要求根據證券法提出索賠的聯邦法院選擇條款在表面上是有效的，但其他法院是否會執行我們的聯邦法院條款仍存在不確定性。如果聯邦法院的規定被發現是不可執行的，我們可能會產生與解決此類問題相關的額外費用。聯邦法院的條款還可能會對聲稱該條款不可執行或無效的股東施加額外的訴訟費用。特拉華州衡平法院和聯邦地區法院也可能做出與其他法院不同的判決或結果，包括考慮訴訟的股東可能位於或將選擇提起訴訟的法院，這些判決可能或多或少對我們的股東有利。
一般信息 風險因素
如果我們不能保持有效的財務報告內部控制制度，我們可能無法準確地報告我們的財務結果或防止舞弊。因此，股東可能會對我們的財務和其他公開報告失去信心，這將損害我們的業務和我們普通股的交易價格。
有效的財務報告內部監控對於我們提供可靠的財務報告是必要的，同時，充分的披露監控和程序旨在防止欺詐行為。任何未能實施所需的新的或改進的控制措施，或在實施過程中遇到的困難，都可能導致我們未能履行報告義務。此外，我們根據第404條進行的任何測試，或我們的獨立註冊會計師事務所的任何後續測試，可能會發現我們對財務報告的內部控制存在的缺陷，這些缺陷被視為重大弱點，或可能需要對我們的財務報表進行前瞻性或追溯性更改，或確定需要進一步關注或改進的其他領域。內部監控不足亦可能導致投資者對我們所呈報的財務資料失去信心，從而可能對我們股票的交易價格產生負面影響。
我們被要求每季度披露內部控制和程序方面的變化。如果我們不能斷言我們對財務報告的內部控制是有效的，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所無法對我們的內部控制的有效性發表意見，包括由於任何確定的材料
如果我們表現疲軟，我們可能會對投資者對我們財務報告的準確性和完整性失去信心，這會導致我們的普通股價格下跌，我們可能會受到美國證券交易委員會的調查或制裁。此外，如果我們無法繼續滿足這些要求，我們可能無法繼續在納斯達克上市。
我們的披露 控制 和程序 可能 不預防 或檢測到 全 錯誤 或行為 詐騙罪。
作為一家公開報告公司，我們必須遵守《交易法》的某些報告要求。我們的披露控制和程序旨在合理地確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求我們披露的信息得到積累，並在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內傳達給管理層、記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和運作如何完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保控制系統的目標得以實現。這些固有的侷限性包括這樣的現實，即決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能因為簡單的錯誤或錯誤而發生。此外，某些人的個人行為、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述或披露不足的情況可能會發生，而不會被發現。
我們發行與融資、收購、投資、我們的股票激勵計劃或其他相關的額外股本將稀釋所有其他股東的權益。.
我們預計未來將發行額外的股本，這將導致對所有其他股東的稀釋。我們預計將繼續根據我們的股票激勵計劃向員工、董事和顧問授予股權獎勵。2022年7月和2023年1月，我們完成了普通股的承銷公開發行。2021年7月，我們進入了 與Cantor Fitzgerald&Co.作為銷售代理簽訂的銷售協議(“銷售協議”)，根據該協議，吾等可不時發行及出售普通股。於2023年3月27日，本公司提交了一份S-3表格(文件編號333-270862)的登記聲明，其中包括一份銷售協議招股説明書，其中登記了根據銷售協議(銷售協議招股説明書)要約和出售高達1.5億美元的股份。作為我們業務戰略的一部分，我們可能會收購或投資於互補的公司、產品或技術，併發行股權證券來支付任何此類收購或投資。任何此類額外股本的發行可能會導致股東的所有權權益顯著稀釋，我們普通股的每股價值下降。
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究報告，或發表不準確或不利的研究報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場在一定程度上取決於證券或行業分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。如果跟蹤我們的一位或多位分析師下調了我們的股票評級，或者發表了關於我們業務的不準確或不利的研究報告，我們的股價可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位停止對我們公司的報道或未能定期發佈有關我們的報告，對我們股票的需求可能會減少，這可能會導致我們的股價和交易量下降。
作為一家上市公司，我們的運營成本大幅增加，我們的管理層需要投入大量時間來實施新的合規舉措。
作為一家上市公司，我們招致了鉅額的法律、會計和其他費用。我們必須遵守交易法的報告要求，其中要求我們向美國證券交易委員會提交有關我們業務和財務狀況的年度、季度和當前報告。此外，薩班斯-奧克斯利法案，以及美國證券交易委員會和納斯達克股票市場或納斯達克後來為實施薩班斯-奧克斯利法案的條款而通過的規則，對上市公司提出了重大要求，包括要求建立和維持有效的信息披露和財務報告控制，以及改變公司治理做法。此外，多德-弗蘭克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相關條款，要求美國證券交易委員會在這些領域採取額外的規章制度，如“薪酬話語權”和代理訪問。股東激進主義、當前的政治環境以及當前高度的政府幹預和監管改革可能會導致大量新的法規和披露義務，這可能會導致額外的合規成本，並影響我們以目前無法預見的方式運營業務的方式。
我們預計，適用於上市公司的規則和法規將大幅增加我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。如果這些要求將我們管理層和員工的注意力從其他業務上轉移開，它們可能會對我們的業務產生不利影響。增加的成本將減少我們的淨收益或增加我們的淨虧損，並可能要求我們降低其他業務領域的成本或提高我們產品或服務的價格。例如，我們預計這些規則和條例將使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，並且我們可能被要求產生大量成本來維持相同或類似的保險範圍。我們不能預測或估計我們可能產生的額外成本的數額或時間
對這些要求作出迴應。這些要求的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的人員加入我們的董事會、董事會委員會或擔任高管。
我們可能會在遵守不斷變化的全球數據保護法律和法規的過程中產生大量成本，我們未能遵守或被認為未能遵守此類法律和法規可能會損害我們的業務和運營。
全球數據保護格局正在迅速發展，我們可能會受到眾多聯邦、州和外國法律法規以及監管指南的制約或影響，這些法規和法規管理着個人數據的收集、使用、披露、傳輸、安全和處理，例如我們收集的與臨牀試驗相關的參與者和醫療保健提供者的信息。在可預見的未來，實施標準和執法做法可能仍然不確定，這可能會給我們的業務帶來不確定性，影響我們或我們的服務提供商在某些司法管轄區運營或收集、存儲、轉移、使用和共享個人數據的能力，導致我們承擔責任或向我們施加額外的合規或其他成本。我們未能或被認為未能遵守聯邦、州或外國法律或自律標準，可能會導致負面宣傳、轉移管理時間和精力，以及政府實體或其他人對我們提起訴訟。
許多聯邦和州法律和法規，包括《健康保險可攜帶性和責任法案》(HIPAA)和《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案》(HITECH)，規範了患者可識別的健康信息或個人信息的收集、傳播、安全、使用和保密。在執行業務的過程中，我們獲取個人身份信息(PII)，包括與健康相關的信息。這類與隱私、數據保護和消費者保護相關的法律和法規正在演變，可能會有不同的解釋。這些要求的解釋和適用可能因司法管轄區的不同而有所不同，和/或可能與其他法律或條例相沖突。HIPAA為保護個人可識別的健康信息制定了國家隱私和安全標準，包括某些承保實體的受保護健康信息(PHI)，包括以電子方式提交某些承保交易的醫療保健提供者及其“商業夥伴”。對不遵守HIPAA和HITECH要求的懲罰因不遵守而有很大不同，可能包括民事、金錢或刑事處罰。HIPAA還授權州總檢察長代表州居民根據HIPAA提起訴訟。在這種情況下，法院可以判給與違反HIPAA有關的損害賠償、費用和律師費。雖然HIPAA沒有建立私人訴訟權利，允許個人在民事法院起訴我們違反HIPAA的行為，但其標準已被用作州民事訴訟中注意義務索賠的基礎，例如那些因濫用或違反PHI而疏忽或魯莽的民事訴訟。衞生和公眾服務部民權辦公室(OCR)最近加大了遵守HIPAA的執法力度，包括安全條例(安全規則)，對未能實施足夠的安全措施以降低受保護的電子健康信息的風險或進行準確和徹底的風險分析等違規行為的實體採取行動。HIPAA的執法行動可能導致罰款和代價高昂且負擔沉重的糾正行動計劃。此外，遵守與健康隱私相關的州法律可能會導致額外的合規成本。舉例來説，華盛頓州最近通過了《我的健康我的數據法案》，該法案對消費者健康數據進行了規範，該數據被定義為“與消費者鏈接或可合理地鏈接到消費者，並識別消費者過去、現在或未來的身體或精神健康狀況的個人信息”。《我的健康我的數據法案》為在研究中使用或共享的個人數據提供了豁免，包括受45 C.F.R.第46、50和56部分限制的數據。內華達州最近還頒佈了一項消費者健康數據隱私法案，其他州可能會通過針對健康的隱私法，這些法律可能會影響我們的商業活動，具體取決於它們的解釋。
我們可能會遇到從事信息屏蔽做法的供應商，這些做法可能會抑制我們代表客户訪問相關數據的能力，或者施加新的或額外的成本。2020年，美國衞生與公眾服務部國家健康信息技術協調員辦公室(ONC)以及醫療保險和醫療補助服務中心頒佈了支持獲取、交換和使用電子健康信息(EHI)的最終規則。具體地説，信息阻止規則是作為21世紀治療法案的一部分實施的，主要旨在促進技術互操作性，並使醫療信息能夠自由流動，用於醫療治療、支付或運營目的。2023年6月27日，衞生與公眾服務部監察長辦公室(HHS-OIG)公佈了對“行為人”實施信息攔截處罰的最終規則，並補充了ONC 2024年1月9日的最終規則，加強了某些阻止要求。HHS-OIG可能會對2023年9月1日之後發生的信息屏蔽實施處罰，ONC和HHS在2023年11月1日提出了一項規則，列出了對進行信息屏蔽的行為者的某些不利因素。目前尚不清楚信息屏蔽規則對我們業務的影響。
加州通過了2018年加州消費者保護法，或CCPA，該法案於2020年1月生效，為消費者提供數據隱私權，併為公司提供新的運營要求，這可能會增加我們的合規成本和潛在的責任。CCPA賦予加州居民更大的權利，可以訪問和刪除他們的個人信息，選擇不共享某些個人信息，並接收有關他們的個人信息如何使用的詳細信息。不遵守CCPA可能會被監管機構罰款，CCPA授予因公司違反保持合理安全程序和做法的義務而導致的未經授權訪問和外泄、盜竊或披露某些類型的個人信息的私人訴訟權和法定損害賠償。CCPA還
授權加州總檢察長對故意違反《反海外腐敗法》的行為尋求民事處罰。雖然目前受HIPAA和臨牀試驗法規約束的受保護健康信息有例外情況，但CCPA可能會影響我們的某些業務活動。此外，這一例外不適用於個人因信息安全事件而提起的私人訴訟。
此外，CCPA於2023年1月1日擴大，當時加州2020年隱私權法案(CPRA)生效。CPRA賦予加州居民限制使用某些敏感個人信息的能力，進一步限制跨語境廣告的使用，建立對保留個人信息的限制，擴大受CCPA私人訴訟權利約束的數據泄露類型，規定對涉及16歲以下加州居民的CPRA違規行為加重處罰，併成立了新的加州隱私保護局，通過額外的法規實施法律並執行法律。儘管CCPA對臨牀試驗數據的豁免有限，但CCPA和其他類似法律可能會影響我們的商業活動，具體取決於對它的解釋。在此期間，CPRA將需要在合規計劃和可能的業務流程修改方面進行額外投資。
多個州效仿加州，制定了全面的隱私法，賦予數據隱私權。例如，2021年3月2日，弗吉尼亞州消費者數據保護法簽署成為法律，2023年1月1日生效；2022年5月10日，康涅狄格州數據隱私法簽署成為法律，2023年7月1日生效；2021年7月8日，科羅拉多州隱私法簽署成為法律，2023年7月1日生效。多個州已經頒佈或正在考慮類似的立法，這些立法將在未來幾年生效，國會繼續考慮聯邦隱私立法。雖然這些提案和新法律一般包括對HIPAA覆蓋的數據和臨牀試驗數據的豁免，但它們增加了美國市場合規的層層複雜性，並可能增加我們的合規成本，並對我們的業務產生不利影響。
此外，聯邦貿易委員會(FTC)和許多州總檢察長正在解釋現有的聯邦和州消費者保護法，以實施不斷變化的標準，以收集、使用、傳播和保護與健康有關的個人信息和其他信息，特別是健康信息。法院還可以採用聯邦貿易委員會頒佈的公平信息做法標準，這些標準涉及消費者的通知、選擇、安全和訪問。消費者保護法要求我們發佈聲明，描述我們如何處理個人信息，以及個人可能對我們處理其個人信息的方式的選擇。如果我們發佈的這些信息被認為是不真實的，我們可能會受到政府對不公平或欺騙性貿易行為的指控，這可能會導致重大責任和後果。此外，根據聯邦貿易委員會的規定，侵犯消費者隱私權或未採取適當措施保護消費者個人信息安全，可能構成違反聯邦貿易委員會法案第5條的不公平行為或做法或影響商業。此外，聯邦貿易委員會發布了2022年關於商業監控和數據安全的擬議規則制定的預先通知，並可能實施新的貿易監管規則或其他監管替代方案，涉及公司以下方面的方式：(1)收集、彙總、保護、使用、分析和保留消費者數據，以及(2)在未來幾年以不公平或欺騙性的方式轉讓、分享、出售或以其他方式將這些數據貨幣化。
我們的業務依賴於信息的安全和持續處理，以及我們的信息技術(IT)網絡和IT資源的可用性，以及支持我們的技術和數據處理操作的關鍵IT供應商。安全漏洞、計算機惡意軟件和計算機黑客攻擊在整個行業中變得更加普遍，並可能發生在我們的系統或我們的第三方服務提供商的系統上。對信息技術系統的攻擊在頻率、持續性、複雜性和強度方面都在增加，而且是由動機和專長各異的複雜、有組織的團體和個人實施的。根據2021年通過的立法，OCR發佈了關於所涵蓋實體和業務夥伴公認安全做法的指南。OCR表示，公認的安全做法不會成為OCR調查中的加重因素，但實施公認的安全做法會加強組織的網絡安全和監管姿態，並可能在潛在的監管執法中減輕執法處罰。
我們定期監測、防禦和應對針對我們網絡的攻擊和其他信息安全事件。儘管我們做出了信息安全努力，但我們的設施、系統和數據以及我們的第三方服務提供商的設施、系統和數據可能容易受到隱私和信息安全事件的影響，例如數據泄露、病毒或其他惡意代碼、協同攻擊、數據丟失、網絡釣魚攻擊、勒索軟件、拒絕服務攻擊，或由威脅參與者、技術漏洞或人為錯誤導致的其他安全或IT事件。如果我們或我們的任何IT支持供應商未能遵守要求保護敏感個人信息的法律，或未能保護和保護個人信息或其他關鍵數據資產或IT系統，我們可能會受到監管執法和罰款以及私人民事訴訟。我們可能需要花費大量資源來應對、遏制、緩解網絡安全事件，以及針對我們的信息安全不合理或以其他方式違反適用法律或合同義務的指控進行辯護。
除了我們在美國的業務可能受到與健康信息和其他個人數據的隱私和安全相關的醫療保健和其他法律的約束外，我們可能會尋求在歐洲經濟區進行臨牀試驗，並可能受到其他歐洲經濟區數據隱私法律、法規和指南的約束。
在歐盟，個人數據(即識別個人身份或可識別個人身份的數據)的處理受歐盟一般數據保護條例2016/679(EU GDPR)的管轄。英國將歐盟GDPR實施為英國GDPR(與歐盟GDPR一起，GDPR)，與2018年英國數據保護法並駕齊驅。如果實體設立在歐洲經濟區或英國(視情況而定)，GDPR具有直接效力；如果在歐洲經濟區或聯合王國以外設立的實體處理與向歐洲經濟區和/或英國的個人提供商品或服務或監督其行為有關的個人數據，GDPR具有域外效力。
GDPR對控制人規定了義務，其中包括：(1)問責制和透明度要求，要求控制人證明並記錄遵守GDPR的情況，並向個人提供有關處理其個人數據的詳細信息(例如，通過ICF)；(2)合法處理個人數據的要求，包括在同意是處理的合法依據的情況下獲得有效同意的具體要求；(3)在開發和設計任何新產品或服務時考慮數據保護的義務(包括限制處理的個人數據量)；(4)遵守個人數據保護權的義務；以及(V)向主管數據保護機構和受影響的個人報告某些個人數據違規行為的義務。
此外，歐盟GDPR禁止將個人數據從歐洲經濟區國際轉移到歐盟委員會認為沒有“足夠”數據保護水平的司法管轄區，除非已經建立了數據轉移機制或可以依賴歐盟GDPR下的克減。2020年7月，歐盟法院(CJEU)在其Schrems II判決中限制了組織如何合法地將個人數據從歐洲經濟區轉移到美國，方法是為了國際轉移而使歐盟-美國隱私盾牌無效，並對標準合同條款(EU SCC)的使用施加進一步限制，包括要求公司進行轉移隱私影響評估(TIA)。除其他事項外，TIA還評估管理接受國獲取個人數據的法律。2023年7月10日，歐盟委員會通過了其最終實施決定，批准美國對通過新的跨大西洋數據隱私框架(DPF)自我認證的實體的歐盟-美國轉移個人數據的充分性(充分性決定)。依賴歐盟SCC向美國轉移的實體也能夠依賴充分性決定中的分析，以支持其TIA關於美國國家安全保障措施和補救措施的等價性。
英國GDPR也對個人數據從英國轉移到英國政府認為不夠充分的司法管轄區施加了類似的限制，包括美國。英國政府已經公佈了自己形式的歐盟SCCS，被稱為國際數據傳輸協議和新的歐盟SCCS的國際數據傳輸附錄。英國信息專員辦公室(ICO)也發佈了自己版本的TIA。此外，2023年9月21日，英國科學、創新和技術國務大臣建立了英美數據橋(即英國版的充分性決定)，並通過了英國法規，以實施英美數據橋(英國充分性法規)。個人數據現在可以通過英國對DPF的擴展從英國通過英美數據橋傳輸到根據DPF的英國擴展自認證的組織。
根據GDPR，數據保護監管機構有權(除其他外)對嚴重違規行為處以高達該組織全球年營業額4%或2000萬歐元(根據歐盟GDPR)或1750萬GB(根據英國GDPR)的罰款。個人也有權因組織違反GDPR而對其產生影響，從而獲得財務或非財務損失(例如，困境)的賠償。
如果我們在歐洲經濟區、英國或瑞士開始臨牀試驗，適用的數據保護法可能會增加我們在處理個人數據方面的責任和責任，我們可能需要建立額外的機制和保障措施來確保合規性，包括歐盟成員國實施的機制和保障措施。遵守歐洲經濟區、英國和瑞士的數據保護法是一個嚴格且耗時的過程，可能會增加我們的業務成本或要求我們改變業務做法，儘管做出了這些努力，但我們可能會因我們的歐洲活動而面臨罰款和處罰、訴訟和聲譽損害的風險。我們預計，我們將繼續面臨不確定性，即我們遵守歐洲隱私法規定的任何義務的努力是否足夠。此外，由於歐盟GDPR在歐盟成員國的國家法律中的實施方式可能不同，我們可能面臨與遵守這些成員國可能不同的數據保護要求相關的額外成本。
如果我們受到歐洲數據保護機構的調查，我們可能會面臨罰款和其他處罰。歐洲數據保護當局的任何此類調查或指控都可能對我們現有的業務以及我們吸引和留住新客户或生物製藥合作伙伴的能力產生負面影響。我們還可能遇到歐洲或跨國客户或生物製藥合作伙伴在繼續使用我們的產品和解決方案時的猶豫、不情願或拒絕，這是由於某些數據保護機構在解釋現行法律時對他們施加的當前(尤其是未來)數據保護義務帶來的潛在風險。這些客户或生物製藥合作伙伴也可能認為任何合規的替代方法成本太高、負擔太重、法律上太不確定，或以其他方式令人反感，因此決定不與我們做生意。上述任何一項都可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營結果造成實質性損害。
英國脱歐後，圍繞英國退出歐盟的法律、政治和經濟不確定性可能成為國際市場不穩定的根源，造成重大匯率波動，對我們在英國的業務產生不利影響，並對我們的業務、收入、財務狀況和運營結果構成額外風險。
2020年1月31日，英國不再是歐盟成員國。英國和歐盟簽署了一項歐盟-英國貿易與合作協議，該協議於2021年5月1日生效。這種退出歐盟的做法是史無前例的，目前尚不清楚英國S進入歐盟內商品、資本、服務和勞動力的歐洲單一市場，以及更廣泛的商業、法律和監管環境的限制，將如何影響我們目前和未來在英國的業務(包括由第三方和合同製造商代表我們進行的業務活動)和臨牀活動。
我們還可能面臨新的監管成本和挑戰，這可能會對我們的運營產生不利影響。由於英國涵蓋藥品質量、安全性和有效性、臨牀試驗、營銷授權、商業銷售和藥品分銷的監管框架源自歐盟指令和法規，英國退歐可能會對未來在英國批准我們的候選產品的監管制度產生實質性影響，因為英國立法可能會偏離歐盟立法。例如，現在過渡期已經結束，英國將不再適用於從EMA獲得歐洲經濟區範圍內的營銷授權的中央程序，而僅針對英國或英國的藥品授權將需要單獨的程序。此外，MHRA推出了旨在加快營銷授權申請程序的新程序，包括創新的許可和准入途徑(ILAP)和國際認可程序。ILAP是一種針對營銷授權申請的加速評估程序，有助於與定價當局和HTA機構的早期互動，旨在使公司能夠更快地進入英國市場。2024年1月1日，MHRA還啟動了針對英國(英格蘭、蘇格蘭和威爾士)營銷授權申請的新國際認可程序，根據該程序，MHRA在考慮此類申請時，將在其簡化評估後承認澳大利亞、加拿大、瑞士、新加坡、日本、美國和歐盟值得信賴的參考監管機構對藥物的批准。由於英國脱歐或其他原因，在獲得任何監管批准方面的任何延誤或無法獲得任何監管批准，都將阻止我們將我們的候選產品在英國和/或歐盟商業化，並限制我們創造收入、實現和維持盈利的能力。如果出現上述任何結果，我們可能會被迫限制或推遲在英國和/或歐盟為我們的候選產品尋求監管批准的努力，這可能會對我們的業務造成重大和實質性的損害。
TCA允許未來偏離當前的監管框架，目前尚不清楚是否和/或何時可能發生任何偏離，這可能會對藥品的開發、製造、營銷授權、商業銷售和分銷產生影響。英國政府和歐盟最近通過了一項新的協議，即“温莎框架”，該協議將修改北愛爾蘭議定書。根據温莎框架，打算銷往包括北愛爾蘭在內的英國市場的醫藥產品將得到MHRA的授權，並將帶有“僅限英國”的標籤。這意味着，北愛爾蘭市場上投放的醫藥產品將不再需要遵守歐盟法律。 這些新措施將於2025年1月1日起實施。
美國的變化 税法可能會對 影響 我們的財務 條件 和結果 行動計劃。
涉及美國聯邦、州和地方所得税的規則不斷受到參與立法過程的人員以及美國國税局和美國財政部的審查。税法的變化(這些變化可能具有追溯力)可能會對我們或我們普通股的持有者產生不利影響。近年來，這樣的變化已經發生了許多，而且未來可能還會繼續發生變化。美國税法未來的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。我們敦促投資者就美國税法的潛在變化對我們普通股投資的影響諮詢他們的法律和税務顧問。
我們的信息系統，或我們的合作者或其他承包商或顧問的信息系統，可能會出現故障或遭遇安全漏洞，這可能會導致我們的產品開發計劃受到實質性破壞。
我們的信息系統以及我們當前和未來的任何合作者、其他承包商或顧問以及第三方供應商(即我們的供應鏈)的信息系統容易受到計算機病毒、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的破壞。我們很少或根本不直接控制這些第三方如何運營他們的網絡，這增加了我們在他們的系統出現問題時的脆弱性。雖然我們到目前為止還沒有經歷過任何此類重大系統故障、事故或安全漏洞，但如果發生此類事件並導致我們的信息系統或我們的合作者、供應商、承包商或顧問的信息系統中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營中斷，無論是由於我們的商業祕密或其他專有信息的丟失或其他類似的中斷，以及聲譽損害和不利的法律和監管後果。例如，未來臨牀試驗中臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。任何中斷或安全漏洞將導致損失，或
如果我們的數據或應用程序損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的競爭地位可能會受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會被推遲。
我們還面臨因挪用、誤用、泄露、篡改或故意或意外發布、暴露或丟失我們公司和供應商的信息系統和網絡中維護的信息，包括我們員工和研究對象的個人信息，以及公司和供應商的機密數據而導致的網絡安全風險。此外，外部各方可能試圖滲透我們或我們供應商的系統，或以欺詐手段誘使我們的人員或我們供應商的人員披露敏感信息，以便訪問我們的數據和/或系統。我們的數據和系統可能會受到威脅，包括惡意代碼和病毒、供應鏈攻擊、網絡釣魚和其他網絡攻擊。隨着時間的推移，這些威脅的數量和複雜性不斷增加。雖然到目前為止，我們還沒有經歷過網絡安全威脅，包括之前的任何網絡安全事件，已經或有理由可能對我們產生重大影響，包括我們的業務戰略、運營結果或財務狀況，但我們不能保證我們未來不會經歷這樣的威脅或事件。如果我們的信息技術系統或供應商的信息技術系統發生重大破壞或意外或故意丟失數據，市場對我們安全措施有效性的看法可能會受到損害，我們的聲譽和信譽可能會受到損害，我們可能會受到不利的法律和監管後果。我們可能需要花費大量的資金和其他資源來修復或更換信息系統或網絡。
此外，我們可能會受到監管行動和/或個人和團體在私人訴訟中提出的索賠，這些訴訟涉及與數據收集和使用做法和其他數據隱私法律和法規有關的隱私問題，包括對濫用或不當披露數據的索賠，以及不公平或欺騙性的做法。雖然我們開發和維護旨在防止這些事件發生的系統和控制，我們也有識別和緩解威脅的流程，但這些系統、控制和流程的開發和維護成本高昂，需要隨着技術變化和克服安全措施的努力變得越來越複雜而持續監測和更新。此外，儘管我們作出了努力，但不能完全消除發生這些事件的可能性。隨着我們將更多的信息系統外包給供應商，與付款人和患者進行更多的電子交易，以及更多地依賴基於雲的信息系統，相關的安全風險將會增加，我們將需要花費額外的資源來保護我們的技術和信息系統。
此外，不能保證我們的內部信息技術系統或我們第三方承包商的系統，或我們的顧問為實施足夠的安全和控制措施所做的努力，將足以保護我們免受系統故障時的故障、服務中斷、數據惡化或丟失，或防止數據在網絡攻擊、安全漏洞、工業間諜攻擊或可能導致金融、法律、商業或聲譽損害的內部威脅攻擊時被竊取或損壞。
此外，雖然我們的保單可能涵蓋與網絡安全事件有關的某些責任，但我們不能確定保險範圍是否足以彌補實際發生的責任，我們不能確定保險將繼續以商業合理的條款向我們提供，或者任何保險公司都不會拒絕承保任何未來的索賠。一個或多個超出可用保險範圍的大額索賠的成功主張，或保險單發生變化，包括保費增加或實施大筆免賠額或共同保險要求，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響，包括其財務狀況、運營結果和聲譽。
不利的全球經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況或經營結果產生不利影響。
我們的經營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。我們未來的部分臨牀試驗可能會在美國以外的地方進行，不利的經濟條件導致美元走弱，這將使這些臨牀試驗的操作成本更高。此外，最近的全球金融危機造成了資本和信貸市場的劇烈波動和混亂。嚴重或長期的經濟低迷可能會給我們的業務帶來各種風險，包括衞生流行病和流行病的影響，例如新冠肺炎；地緣政治事件，例如俄羅斯入侵烏克蘭、以色列與哈馬斯的衝突以及相關的全球地緣政治緊張局勢升級；不斷上升的通脹壓力和不斷上升的利率可能會給我們的業務帶來各種風險，包括在需要時以可接受的條件籌集更多資本的能力降低。疲軟或衰退的經濟或國際貿易爭端也可能給我們的供應商帶來壓力，其中一些供應商位於美國以外，可能導致供應中斷。上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預見當前的經濟氣候和金融市場狀況可能對我們的業務產生不利影響的所有方式。
社交媒體平臺的使用越來越多，帶來了新的風險和挑戰。
社交媒體越來越多地被用於交流我們的臨牀開發計劃和我們的療法正在開發用於治療的疾病，我們打算利用適當的社交媒體與我們的
在我們的候選產品(如果有的話)獲得批准後的商業化工作。生物製藥行業的社交媒體實踐在繼續發展，與此類使用有關的法規和監管指南也在發展，但並不總是明確的。這種發展帶來了不確定性和不遵守適用於我們業務的法規的風險，導致了針對我們的潛在監管行動，以及與標籤外營銷或其他被禁止活動相關的訴訟的可能性。例如，患者可以使用社交媒體渠道來評論他們在正在進行的盲目臨牀試驗中的經歷，或者報告所謂的不良事件。當此類披露發生時，試驗註冊可能會受到不利影響，我們可能無法監控和遵守適用的不良事件報告義務，或者由於我們對候選產品的言論受到限制，面對社交媒體產生的政治和市場壓力，我們可能無法捍衞我們的業務或公眾的合法利益。在任何社交網站上，也存在不適當地披露敏感信息或負面或不準確的帖子或評論的風險。如果發生任何此類事件或我們未能遵守適用的法規，我們可能會承擔責任、面臨監管行動或對我們的業務造成其他損害。
我們對市場機會的估計和對市場增長的預測可能被證明是不準確的，即使我們競爭的市場實現了預測的增長，我們的業務可能不會以類似的速度增長，或者根本沒有增長。
我們的市場機會估計和增長預測受到重大不確定性的影響，並基於可能被證明不準確的假設和估計。我們對目標市場規模和預期增長的估計和預測可能被證明是不準確的。即使我們競爭的市場符合我們的規模估計和增長預測，我們的業務可能也不會以類似的速度增長，或者根本不會。我們的增長取決於許多因素，包括我們能否成功實施我們的商業戰略，這一戰略受到許多風險和不確定因素的影響。
第二項股權證券的未經登記的銷售和收益的使用
沒有。
第3項高級證券違約
沒有。
第4項礦山安全信息披露
不適用。
第5項其他資料
該公司的董事或高級管理人員通過、修改或已終止在截至2024年3月31日的三個月內，規則10b5-1交易安排或非規則10b5-1交易安排，該等術語在S-K條例第408(A)項下定義。
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項目6.展品。
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展品
不是的。 | | 描述 |
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| 3.1 | | 經修訂和重新修訂的現行註冊人註冊證書(通過參考註冊人於2020年8月11日提交的10-Q表格季度報告(文件編號001-39303)的附件3.1併入)。 |
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| 3.2 | | 第二次修訂和重新修訂了註冊人現行有效的章程(通過引用註冊人於2022年9月16日提交的8-K表格當前報告(文件編號001-39303)的附件3.1併入)。 |
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| 4.1 | | 普通股證書樣本(參考2020年5月26日提交的註冊人登記説明書附件4.1，經修訂的S-1表格(文件編號333-238146)合併)。 |
| | |
10.1 | | 註冊人和HCP BTC，LLC之間的辦公室租賃協議，日期為2023年9月28日。(在此引用註冊人於2023年10月3日提交的8-K表格當前報告(文件編號001-39303)的附件10.1。) |
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10.2 | | 註冊人與HealthPeak OP，LLC之間的終止協議，日期為2023年9月28日。(通過參考註冊人於2023年10月3日提交的8-K表格的附件10.2(文件編號001-39303)合併於此。) |
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10.3* | | 由登記人、貸款人不時與牛津金融有限責任公司修訂和重新簽署的貸款和擔保協議，日期為2024年3月11日. |
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31.1* | | 根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)或規則15d-14(A)所要求的首席執行官證書。 |
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31.2* | | 根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)條或第15d-14(A)條規定的首席財務官證明。 |
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32.1*(1) | | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官和首席財務官的認證。 |
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| 101.INS* | | XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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| 101.Sch* | | 內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
| | |
| 101.卡爾* | | 內聯XBRL分類計算鏈接庫文檔 |
| | |
| 101.定義* | | 內聯XBRL分類擴展定義文檔 |
| | |
| 101.實驗所* | | 內聯XBRL分類標籤Linkbase文檔 |
| | |
| 101.前期* | | 內聯XBRL分類演示文稿Linkbase文檔 |
| | |
| 104* | | 封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)。 |
______________________________
*在此提交的文件。
（1） 本協議附件32.1中提供的證明被視為與本季度報告10-Q表格一起提供，並且不會被視為根據修訂後的1934年證券交易法第18條“提交”，除非註冊人通過引用具體納入這些證明。
簽名
根據1934年《證券法》的要求，註冊人已正式促使以下籤署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。
日期：2024年5月6日
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| | CLARANT THERAPETICS，Inc. |
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| 發信人： | | /s/伯納德·庫利 |
| | | 伯納德·庫利，醫學博士，博士 |
| | | 總裁與首席執行官 |
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| 發信人： | | /s/基思·卡明斯 |
| | | 基思·卡明斯，醫學博士，M.B.A. |
| | | 首席財務官(首席財務官) |