edit-20240331
000165066412 月 31 日2024Q1假的http://fasb.org/us-gaap/2023#ServiceMemberhttp://fasb.org/us-gaap/2023#ServiceMemberxbrli: 股票iso421:USDiso421:USDxbrli: 股票編輯:安全00016506642024-01-012024-03-3100016506642024-05-0300016506642024-03-3100016506642023-12-3100016506642023-01-012023-03-310001650664美國通用會計準則：普通股成員2023-12-310001650664US-GAAP：額外實收資本會員2023-12-310001650664US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-12-310001650664US-GAAP：留存收益會員2023-12-310001650664美國通用會計準則：普通股成員2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP：額外實收資本會員2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP：留存收益會員2024-01-012024-03-310001650664美國通用會計準則：普通股成員2024-03-310001650664US-GAAP：額外實收資本會員2024-03-310001650664US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2024-03-310001650664US-GAAP：留存收益會員2024-03-310001650664美國通用會計準則：普通股成員2022-12-310001650664US-GAAP：額外實收資本會員2022-12-310001650664US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-12-310001650664US-GAAP：留存收益會員2022-12-3100016506642022-12-310001650664美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-310001650664US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-03-310001650664US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-01-012023-03-310001650664US-GAAP：留存收益會員2023-01-012023-03-310001650664美國通用會計準則：普通股成員2023-03-310001650664US-GAAP：額外實收資本會員2023-03-310001650664US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-03-310001650664US-GAAP：留存收益會員2023-03-3100016506642023-03-310001650664編輯：關注 2023 年 6 月優惠會員2023-06-012023-06-300001650664編輯：atmarket優惠會員2021-05-310001650664編輯：atmarket優惠會員2021-05-012024-03-310001650664US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2024-03-310001650664US-GAAP：美國財政證券會員2024-03-310001650664美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2024-03-310001650664US-GAAP：公司債務證券會員2024-03-310001650664US-GAAP：商業票據成員2024-03-310001650664US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2023-12-310001650664美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-12-310001650664US-GAAP：公司債務證券會員2023-12-310001650664US-GAAP：美國財政證券會員2023-12-310001650664US-GAAP：商業票據成員2023-12-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公司債務證券會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國財政證券會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2024-03-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-12-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-12-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2023-12-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-12-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員2023-12-310001650664US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 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成員2023-12-310001650664US-GAAP：計算機設備成員2024-03-310001650664US-GAAP：計算機設備成員2023-12-310001650664US-GAAP：在建會員2024-03-310001650664US-GAAP：在建會員2023-12-310001650664US-GAAP：傢俱和固定裝置成員2024-03-310001650664US-GAAP：傢俱和固定裝置成員2023-12-310001650664US-GAAP：軟件和軟件開發成本會員2024-03-310001650664US-GAAP：軟件和軟件開發成本會員2023-12-310001650664編輯：許可和服務協議成員2024-03-310001650664編輯：許可或費用報銷會員2024-01-012024-03-310001650664編輯：許可或費用報銷會員2023-01-012023-03-310001650664編輯：經修訂的2019年合作協議成員編輯：BristolmyerssQuibb 公司成員2024-03-012024-03-310001650664編輯：經修訂的2019年合作協議成員編輯：BristolmyerssQuibb 公司成員2024-01-012024-03-310001650664編輯：經修訂的2019年合作協議成員編輯：BristolmyerssQuibb 公司成員2024-03-310001650664US-GAAP：研發費用會員2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-03-310001650664US-GAAP：一般和管理費用會員2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP：一般和管理費用會員2023-01-012023-03-310001650664US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-12-310001650664US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-03-310001650664US-GAAP：基於股份的支付安排僱員會員US-GAAP：績效股成員2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP：基於股份的支付安排僱員會員US-GAAP：績效股成員2023-01-012023-03-310001650664US-GAAP：員工股權會員2023-12-310001650664US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-12-310001650664US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP：員工股權會員2024-03-310001650664US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-03-310001650664US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-31
目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
_______________________________
表單 10-Q
_______________________________
（Mark One）
☒根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
在截至的季度期間 2024 年 3 月 31 日
或者
☐根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在從 ____________ 到 __________ 的過渡期內
委員會檔案編號 001-37687
_______________________________
EDITAS MEDICINE, INC.
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
_______________________________
特拉華
（州或其他司法管轄區
公司或組織）
46-4097528
（美國國税局僱主
證件號）
11 Hurley Street
劍橋, 馬薩諸塞
（主要行政辦公室地址）
02141
（郵政編碼）
(617) 401-9000
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易品種註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股面值0.0001美元
編輯納斯達克股票市場有限責任公司
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 是的☒沒有 ☐
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的☒沒有 ☐
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器☒加速過濾器 ☐
非加速過濾器☐規模較小的申報公司☐
新興成長型公司☐
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐沒有 ☒
截至2024年5月3日，已發行普通股數量為 82,237,974.

目錄
Editas Medicine, Inc
目錄
 頁面
第一部分財務信息
3
第 1 項。
財務報表（未經審計）
3
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的簡明合併資產負債表
3
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併運營報表
4
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明綜合虧損報表
5
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併股東權益表
6
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表
7
簡明合併財務報表附註
9
第 2 項。
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
16
第 3 項。
關於市場風險的定量和定性披露
25
第 4 項。
控制和程序
26
第二部分。其他信息
27
第 1 項。
法律訴訟
27
第 1A 項。
風險因素
27
第 5 項。
其他信息
27
第 6 項。
展品
28
簽名
29
2
目錄
第一部分財務信息
第 1 項。財務報表。
Editas Medicine, Inc
簡明合併資產負債表
（未經審計）
（金額以千計，股票和每股數據除外）
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
資產
流動資產：
現金和現金等價物$69,227 $123,652 
有價證券226,944 199,459 
應收賬款245 10,187 
預付費用和其他流動資產9,139 7,531 
流動資產總額305,555 340,829 
有價證券80,605 104,024 
財產和設備，淨額13,257 12,032 
使用權資產31,443 33,680 
限制性現金和其他非流動資產9,487 8,588 
總資產$440,347 $499,153 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款$7,966 $8,269 
應計費用31,481 34,563 
遞延收入，當前14,684 8,221 
經營租賃負債12,356 12,164 
流動負債總額66,487 63,217 
經營租賃負債，扣除流動部分21,783 24,372 
遞延收入，扣除流動部分54,204 60,667 
其他非流動負債3,473 1,800 
負債總額145,947 150,056 
股東權益
優先股，$0.0001每股面值： 5,000,000授權股份； 不已發行或流通的股份
— — 
普通股，$0.0001每股面值： 195,000,000授權股份； 82,234,951和 81,767,263分別於 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已發行和流通的股份
8 8 
額外的實收資本1,588,018 1,580,241 
累計其他綜合（虧損）收益(326)198 
累計赤字(1,293,300)(1,231,350)
股東權益總額 294,400 349,097 
負債和股東權益總額 $440,347 $499,153 
所附附附註是簡明合併財務報表不可分割的一部分。
3
目錄
Editas Medicine, Inc
簡明合併運營報表
（未經審計）
（金額以千計，股票和每股數據除外）
三個月已結束
3月31日
20242023
合作和其他研發收入$1,135 $9,851 
運營費用：
研究和開發48,787 37,804 
一般和行政19,339 23,008 
運營費用總額68,126 60,812 
營業虧損(66,991)(50,961)
其他收入，淨額：
其他收入（支出），淨額6 (1,584)
淨利息收入5,035 3,509 
其他收入總額，淨額5,041 1,925 
淨虧損$(61,950)$(49,036)
基本和攤薄後的每股淨虧損$(0.76)$(0.71)
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值81,938,83968,924,180
所附附附註是簡明合併財務報表不可分割的一部分。
4
目錄
Editas Medicine, Inc
綜合虧損簡明合併報表
（未經審計）
（金額以千計）
三個月已結束
3月31日
20242023
淨虧損$(61,950)$(49,036)
其他綜合損失：
有價債務證券的未實現（虧損）收益(524)1,322 
綜合損失$(62,474)$(47,714)
所附附附註是簡明合併財務報表不可分割的一部分。
5
目錄
Editas Medicine, Inc
股東權益簡明合併報表
（未經審計）
（金額以千計，股票數據除外）
普通股額外
付費
資本		累積的
其他
全面
收入（虧損）		累積的
赤字		總計
股東
公平
股份金額
截至2023年12月31日的餘額81,767,263$8 $1,580,241 $198 $(1,231,350)$349,097 
行使股票期權21,975— 192 — — 192 
限制性普通股獎勵的歸屬445,713— — — — — 
股票薪酬支出—— 7,585 — — 7,585 
有價債務證券的未實現虧損—— — (524)— (524)
淨虧損—— — — (61,950)(61,950)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額82,234,951$8 $1,588,018 $(326)$(1,293,300)$294,400 
普通股額外
付費
資本		累積的
其他
全面
損失		累積的
赤字		總計
股東
公平
股份金額
截至2022年12月31日的餘額68,847,382$7 $1,442,405 $(3,601)$(1,078,131)$360,680 
行使股票期權—— — — — — 
限制性普通股獎勵的歸屬146,209— — — — — 
股票薪酬支出—— 4,507 — — 4,507 
有價債務證券的未實現虧損—— — 1,322 — 1,322 
淨虧損—— — — (49,036)(49,036)
截至2023年3月31日的餘額68,993,591$7 $1,446,912 $(2,279)$(1,127,167)$317,473 
所附附附註是簡明合併財務報表不可分割的一部分。
6
目錄
Editas Medicine, Inc
簡明合併現金流量表
（未經審計）
（金額以千計）
三個月已結束
3月31日
20242023
經營活動產生的現金流
淨虧損$(61,950)$(49,036)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
股票薪酬支出7,585 4,507 
折舊 1,409 1,544 
處置固定資產的損失— 1,583 
有價證券的溢價和折扣的淨攤銷(1,716)(693)
運營資產和負債的變化：
應收賬款9,942 4,903 
預付費用和其他流動資產(1,607)1,558 
使用權資產2,237 7,304 
其他非流動資產(899)(1,500)
應付賬款(1,456)(557)
應計費用(2,694)1,427 
經營租賃負債(2,396)(6,808)
其他流動和非流動負債，淨額1,673 — 
用於經營活動的淨現金(49,872)(35,768)
來自投資活動的現金流
購買財產和設備(1,871)(1,840)
購買有價證券(86,224)(40,798)
有價證券到期的收益83,350 65,905 
投資活動提供的（用於）淨現金(4,745)23,267 
來自融資活動的現金流
行使股票期權的收益192 — 
融資活動提供的淨現金192 — 
現金、現金等價物和限制性現金的淨減少(54,425)(12,501)
現金、現金等價物和限制性現金，期初127,529 145,399 
期末現金、現金等價物和限制性現金$73,104 $132,898 
現金和現金等價物，期末69,227 129,021 
受限制的現金1
3,877 3,877 
期末現金、現金等價物和限制性現金$73,104 $132,898 
12024 年第一季度限制性現金為 $3,877包含在合併資產負債表的限制性現金和其他非流動資產中
1 2023 年第一季度限制性現金為 $3,877包含在合併資產負債表的限制性現金和其他非流動資產中
現金和非現金活動的補充披露：
固定資產增加包含在應付賬款和應計費用中$1,644 $370 
7
目錄
與經營租賃負債相關的支付現金3,847 3,897 
因租賃修改而重新評估經營租賃負債和使用權資產794 (3,781)
所附附附註是簡明合併財務報表不可分割的一部分。
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目錄
Editas Medicine, Inc
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
1. 業務性質
Editas Medicine, Inc.（以下簡稱 “公司”）是一家臨牀階段的基因編輯公司，致力於開發具有潛在變革性的基因組藥物來治療各種嚴重疾病。該公司於2013年9月在特拉華州註冊成立。其主要辦公室位於馬薩諸塞州劍橋。
自成立以來，公司已將大部分精力投入到業務規劃、研發、招聘管理和技術人員以及籌集資金上。該公司主要通過各種股權融資、與百時美施貴寶公司（“BMS”）的全資子公司Juno Therapeutics的研究合作獲得的款項、根據與艾爾根製藥國際有限公司（及其關聯公司 “Allergan”）的戰略聯盟和期權協議收到的款項，以及與Vertex Pharmicals, Inc.（“Vertex”）的許可協議相關的付款，為其運營提供資金。）。
公司面臨生物技術行業公司常見的風險，包括但不限於臨牀前研究和臨牀試驗失敗的風險、其可能識別和開發的任何候選藥物都需要獲得上市許可、成功商業化其候選產品並獲得市場認可的需求、對關鍵人員的依賴、保護專有技術、遵守政府法規、競爭對手開發技術創新以及從試點過渡的能力從規模製造到大規模生產產品。
流動性
2023 年 6 月，公司完成了公開募股，並出售了 12,500,000其普通股股份，獲得的淨收益約為美元117.1扣除承保折扣和佣金以及其他發行費用後的百萬美元。 2021年5月，公司與Cowen and Company, LLC（“Cowen”）簽訂了普通股銷售協議，根據該協議，公司可以不時通過Cowen在市場發行中發行和出售其普通股，總銷售收益最高可達美元300.0百萬（“自動櫃員機設施”）。該公司於2024年2月修訂了與Cowen簽訂的普通股銷售協議，該協議涉及提交新的註冊聲明。截至 2024 年 3 月 31 日，該公司已經 不在自動櫃員機融資機制下出售了其所有普通股。
自成立以來，公司每年都出現淨營業虧損。截至2024年5月8日，即合併財務報表的發佈之日，公司預計，其現有現金、現金等價物和有價證券將足以為其自合併財務報表發佈之日起至少十二個月的運營費用和資本支出需求提供資金。該公司的累計赤字為 $1.3截至2024年3月31日為數十億美元，將需要大量額外資本來為其運營提供資金。該公司從未產生任何產品收入。無法保證公司能夠按公司可接受的條件，及時或根本無法保證公司能夠獲得額外的債務或股權融資，或從合作伙伴那裏獲得產品收入或收入。公司未能在需要時以可接受的條件獲得足夠的資金，可能會對公司的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
2. 重要會計政策摘要
未經審計的中期財務信息
此處包含的公司簡明合併財務報表是根據美國證券交易委員會（“SEC”）的規章制度編制的，未經審計。根據美利堅合眾國公認會計原則（“GAAP”）編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已在此類細則和條例允許的範圍內，在本報告中進行了簡要或省略。因此，這些簡明合併財務報表應與公司截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告（“年度報告”）中包含的財務報表及其附註一起閲讀。
未經審計的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司埃迪塔斯證券公司和Editas Medicine, LLC的賬目。所有公司間交易和餘額
9
目錄
的子公司已在合併中被取消。管理層認為，所提供的信息反映了所有調整，所有這些調整都是正常和經常性的，是公允列報所報告的中期業績所必需的。公司考慮資產負債表日期之後但在財務報表發佈之前發生的事件或交易，以提供與某些估計相關的額外證據，或確定需要進一步披露的事項。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，分別被稱為2024年和2023年第一季度。過渡期的經營業績不一定表示全年或任何其他過渡期的預期業績。
重要會計政策摘要
年度報告所含合併財務報表附註2 “重要會計政策摘要” 中描述了公司的重要會計政策。先前在《年度報告》中披露的重大會計政策沒有重大變化。
3. 現金等價物和有價證券
截至2024年3月31日，現金等價物和有價證券包括以下各項（以千計）：
攤銷
成本		津貼
用於信貸
損失		格羅斯
未實現
收益		格羅斯
未實現
損失		公平
價值
現金等價物和有價證券：
政府機構證券$59,302 $— $— $(202)$59,100 
美國國債223,583 — 66 (136)223,513 
貨幣市場基金69,227 — — — 69,227 
公司票據/債券24,990 — — (54)24,936 
商業票據— — — — — 
總計 $377,102 $— $66 $(392)$376,776 
截至2023年12月31日，現金等價物和有價證券包括以下各項（以千計）：
攤銷
成本		津貼
用於信貸
損失		格羅斯
未實現
收益		格羅斯
未實現
損失		公平
價值
現金等價物和有價證券：
政府機構證券$103,507 $— $— $(327)$103,180 
貨幣市場基金123,652 — — — 123,652 
公司票據/債券30,920 — — (86)30,834 
美國國債168,858 — 611 — 169,469 
商業票據— — — — — 
總計$426,937 $— $611 $(413)$427,135 
截至2024年3月31日，該公司確實如此 不持有任何處於未實現虧損狀態超過十二個月的有價證券。此外，公司已確定證券的信用風險沒有實質性變化。截至2024年3月31日，公司持有 13總公允價值為美元的證券80.6百萬的剩餘到期日大於 一年.
有 不在截至2024年3月31日或2023年3月31日的三個月中，可供出售證券的已實現收益或虧損。
10
目錄
4. 公允價值測量
截至2024年3月31日，按公允價值定期計量的資產如下（以千計）：
3月31日
2024		報價
處於活動狀態
的市場
相同的資產
（第 1 級）		意義重大
其他
可觀察
輸入
（第 2 級）		意義重大
無法觀察
輸入
（第 3 級）
現金等價物：
貨幣市場基金$69,227 $69,227 $— $— 
有價證券：
政府機構證券59,100 — 59,100 — 
公司票據/債券24,936 — 24,936 — 
美國國債223,513 223,513 — — 
限制性現金和其他非流動資產：
貨幣市場基金3,877 3,877 — — 
金融資產總額$380,653 $296,617 $84,036 $— 
截至2023年12月31日，按公允價值定期計量的資產如下（以千計）：
十二月三十一日
2023		報價
處於活動狀態
的市場
相同的資產
（第 1 級）		意義重大
其他
可觀察
輸入
（第 2 級）		意義重大
無法觀察
輸入
（第 3 級）
現金等價物：
貨幣市場基金$123,652 $123,652 $— $— 
有價證券：
政府機構證券103,180 — 103,180 — 
公司票據/債券30,834 — 30,834 — 
美國國債169,469 169,469 — — 
限制性現金和其他非流動資產：
貨幣市場基金3,877 3,877 — — 
金融資產總額$431,012 $296,998 $134,014 $— 
5. 應計費用
應計費用包括以下各項（以千計）：
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
外部研發費用$19,122 $16,204 
與員工相關的費用8,649 11,280 
分許可費和許可費486 5,063 
知識產權和專利相關費用2,174 983 
專業服務費用432 750 
其他開支618 283 
應計費用總額$31,481 $34,563 
11
目錄
6. 財產和設備，淨額
財產和設備，淨額包括以下各項（以千計）：
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
實驗室和製造設備$25,791 $25,043 
租賃權改進9,773 9,648 
計算機設備1,076 1,062 
在建工程3,655 2,060 
傢俱和辦公設備264 264 
軟件272 215 
財產和設備總額40,831 38,292 
減去：累計折舊(27,574)(26,260)
財產和設備，淨額$13,257 $12,032 
7. 承付款和或有開支
在第二季度 2023，該公司簽訂了許可和服務協議，根據該協議，它將租賃製造空間以繼續開展研發活動。截至2024年3月31日，出於會計目的，租約尚未開始，預計要到2024年第二季度才能開始。許可和服務協議規定的剩餘租金總額最高為 $85.4超過一百萬 10 年租賃期限。公司可以在提前十二個月的書面通知後自行決定終止許可和服務協議。
公司是許多許可協議的當事方，根據這些協議，公司向第三方許可專利、專利申請和其他知識產權。因此，公司有義務向許可人支付各種費用，包括預付許可費、年度許可費、某些許可方費用報銷、成功付款、研究資金支付、某些開發、監管和商業事件中可觸發的里程碑以及未來產品的特許權使用費。這些合同通常可以在發出通知後由公司選擇取消，並且沒有鉅額的取消罰款。年度報告所含合併財務報表附註8 “承諾和意外開支” 中描述了公司重大承諾和意外開支的條款和條件以及會計分析。先前在年度報告中披露的條款和條件或會計結論沒有重大變化。
許可方費用報銷
公司有義務向博德研究所（“Broad”）和哈佛學院（“哈佛”）校長和研究員償還他們各自根據公司、博德和哈佛之間的許可協議起訴和維護公司向其許可的專利權所產生的費用，包括涉及根據許可協議向公司許可的專利的干涉和異議訴訟以及公司之間的其他許可協議還有 Broad。因此，該公司預計，在這些訴訟得到解決之前，它將對這些訴訟做出大量承諾，但此類承諾的金額尚無法確定。公司共產生了美元2.0百萬和美元3.0在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，此類報銷的支出分別為百萬美元。
8. 合作協議
公司已與第三方建立了多次合作、外包許可和戰略聯盟，這些協議通常涉及向公司或從公司支付的款項，包括預付款、研發服務付款、期權支付、里程碑付款和向公司支付的特許權使用費。年度報告中包含的合併財務報表附註9 “合作協議” 中描述了公司重大合作、外包許可和戰略聯盟的條款和條件以及會計分析。
先前在年度報告中披露的條款和條件或會計結論沒有其他重大變化。
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目錄
協作收入
截至2024年3月31日，該公司的合同負債主要與公司與BMS的合作有關。 下表顯示了截至2024年3月31日的三個月公司應收賬款和合同負債的變化（以千計）：
截至2023年12月31日的餘額補充扣除額截至 2024 年 3 月 31 日的餘額
應收賬款$10,187 $58 $(10,000)$245 
合同負債：
遞延收入$68,888 $— $— $68,888 
BMS 合作協議修正案
2024年3月，公司簽署了一項修正案（“2024年修正案”），將合作延長至2026年11月，並可選擇將合作延長至最多再延長一次 兩年，並使BMS能夠選擇多達三個新的基因靶標進行研究。
會計評估
公司評估了2024年修正案，並得出結論，根據會計準則編纂606（“ASC 606”），該協議符合與客户簽訂的合同。由於承諾的商品和服務不同於修正生效之日或之前轉讓的商品和服務，因此合同修改是按預期考慮的，就好像是終止現有合同和訂立新合同一樣。
公司已根據2024年修正案確定了以下履約義務：獲得針對特定基因靶標和酶組合（或 “計劃”）的其他基因編輯工具（或 “計劃”）的額外開發和商業化許可證的十八項實質性權利。
截至修訂日和2024年3月31日，總交易價格相應為美元56.7百萬美元包括根據2019年經修訂的合作協議未確認的剩餘遞延收入餘額。該公司使用最有可能的金額方法來估算將收到的任何開發和監管里程碑款項以及延期費用。截至2024年3月31日，交易價格中不包含里程碑費用或延期費用。公司會考慮開發階段和與實現里程碑所需的剩餘開發相關的風險，以及里程碑的實現是否超出公司或BMS的控制範圍。由於不確定是否會實現任何里程碑或延長任期，截至2024年3月31日，未繳的里程碑付款和延期費用受到完全限制。公司已確定，任何商業里程碑和基於銷售的特許權使用費將在相關銷售發生時予以確認。公司在每個報告期以及不確定事件得到解決或情況發生其他變化時重新評估交易價格。
該公司得出結論，無論是最初授予的許可還是將來行使相關期權後可能頒發的許可證，每份開發和商業化許可證的權利和屬性都是相同的。每份開發和商業化許可證僅因其相關計劃而有所區別。該公司考慮了科學的早期階段和成功的不確定性，得出的結論是，在所有項目中，科學成功和選擇加入的可能性是相等的。此外，每個程序都是多功能的，在開發候選產品時可以使用程序的組合。因此，該公司得出結論，每項重大權利的獨立銷售價格是相同的。當實質性權利行使、失效或到期時，公司將確認分配給每項重大權利的交易價格。
在截至2024年3月31日的三個月中，公司沒有確認任何美元56.7百萬交易價格。截至2024年3月31日，美元6.5百萬美元被歸類為短期遞延收入，美元50.2百萬美元作為隨附的合併資產負債表中的長期遞延收入。
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目錄
9. 股票薪酬
簡明合併運營報表中確認的所有股票薪酬獎勵的總薪酬成本如下（以千計）：
三個月已結束
3月31日
20242023
研究和開發$2,908 $2,086 
一般和行政4,677 2,421 
股票薪酬支出總額$7,585 $4,507 
限制性股票單位獎勵
以下是截至2024年3月31日的三個月的限制性股票單位獎勵活動摘要：
股份加權平均授予日期每股公允價值
截至2023年12月31日的未歸屬限制性股票單位獎勵2,107,147$11.96 
已發行1,300,125$9.85 
既得(445,713)$12.66 
被沒收(232,725)$15.31 
截至2024年3月31日的未歸屬限制性股票單位獎勵2,728,834$10.55 
截至2024年3月31日的三個月中發行的限制性股票單位包括 392,100向某些員工發放的包含基於績效的歸屬條款的單位。與限制性股票單位的績效歸屬相關的費用為美元3.4截至2024年3月31日的三個月，為百萬美元。有 不與截至2023年3月31日的三個月中限制性股票單位的績效歸屬相關的費用。如果認為基於績效的歸屬條款是可能的，則公司在預期成就日期之前確認基於績效的單位的公允價值。
截至2024年3月31日，與未歸屬限制性股票單位獎勵相關的未確認薪酬支出總額為美元3.3百萬，該公司預計將在剩餘的加權平均期內確認該數額 2.94年份。
股票期權
以下是截至2024年3月31日的三個月的股票期權活動摘要：
股份加權平均值
行使價格		剩餘的
合同壽命（年）		內在聚合
價值
截至 2023 年 12 月 31 日未平息6,149,645$16.47 6.89$3,195 
已授予1,982,225 $9.73 
已鍛鍊(21,975)$8.72 
已取消(318,532)$14.95 
截至 2024 年 3 月 31 日未繳清7,791,363$14.84 7.64$296 
可於 2024 年 3 月 31 日行使2,912,017$21.76 5.18$241 
截至2024年3月31日，與股票期權相關的未確認薪酬支出總額為美元1.2百萬，該公司預計將在剩餘的加權平均期內確認該數額 2.99年份。
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目錄
10. 每股淨虧損
普通股每股基本淨虧損的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數，不考慮潛在的稀釋性證券。攤薄後的每股淨虧損的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨虧損除以該期間使用庫存股和轉換方法確定的已發行普通股和潛在稀釋性證券的加權平均數。自所有必要條件得到滿足的時期開始時，臨時可發行的股票都包含在每股基本虧損的計算中。如果報告期結束時是應急期結束，如果結果具有稀釋性，則根據安排條款可發行的股票數量（如果有），臨時可發行的股票計入攤薄後的每股虧損。
就攤薄後的每股淨虧損的計算而言，未歸屬的限制性股票單位獎勵和未償還的股票期權被視為普通股等價物，但它們被排除在公司計算可分配給普通股股東的攤薄後每股淨虧損之外，因為它們的納入本來是反稀釋的。因此，適用於普通股股東的基本和攤薄後的每股淨虧損在所有報告期內均相同。
在計算可分配給普通股股東的攤薄後每股淨虧損時，不包括以下普通股等價物，因為將其納入本來會產生反稀釋作用：
3月31日
20242023
未歸屬限制性股票單位獎勵2,728,8341,989,201
未償還的股票期權7,791,3636,159,208
總計10,520,1978,148,409
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目錄
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析。
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與我們在2024年2月28日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的截至2023年12月31日財年的10-Q表季度報告和截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告其他地方的簡明合併財務報表和相關附註一起閲讀 （“年度報告”）。
本10-Q表季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“將” 等詞語以及類似的表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。我們預計或預計將來會出現的所有涉及我們未來經營業績、臨牀開發和監管時間表的陳述，以及對現金跑道的預期，均為前瞻性陳述。有許多重要的風險和不確定性可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述所示結果存在重大差異，包括臨牀前研究、臨牀試驗和候選產品的臨牀試驗和臨牀開發的啟動和完成所固有的不確定性；臨牀前研究和臨牀試驗結果的可用性和時間；臨牀試驗的中期結果是否可以預測試驗的最終結果或未來試驗的結果；對監管的預期批准進行試驗或推銷產品，以及足以滿足我們可預見和不可預見的運營費用和資本支出要求的資金供應。年度報告在 “風險因素摘要” 和第一部分 “第1A項” 的標題下對這些風險和其他風險進行了更詳細的描述。風險因素”，根據我們隨後向美國證券交易委員會提交的文件進行了更新。實際上，我們可能無法實現前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。實際業績或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。我們的前瞻性陳述不反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。
您應完整閲讀本10-Q表季度報告以及我們作為10-Q表季度報告附錄提交的文件，並瞭解我們的實際未來業績可能與我們的預期存在重大差異。本10-Q表季度報告中包含的前瞻性陳述是截至本10-Q表季度報告發布之日作出的，除非適用法律要求，否則我們不承擔任何義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
概述
我們是一家臨牀階段的基因編輯公司，致力於開發具有潛在變革性的基因組藥物，以治療各種嚴重疾病。我們開發了基於CRISPR技術的專有基因編輯平臺，並將繼續擴展其能力。我們的產品開發策略是針對可使用基因編輯來實現或增強患者治療效果的疾病，同時最大限度地提高技術、監管和商業成功的可能性。我們專注於推進治療血紅蛋白病的基因編輯藥物，首先是我們目前的持續發展 活體外renizgamglogene autogedtemcel（“reni-cel”）（前身為 EDIT-301）計劃，並利用從該項目中獲得的見解來研發針對造血幹細胞（“HSC”）的下一代體內基因編輯藥物。我們也在追求發展 在活體中 我們認為，用於其他器官和組織的基因編輯藥物將顯著區分我們的基因編輯方法與當前嚴重疾病的護理標準。作為這些努力的一部分，我們正在利用戰略夥伴關係和合作，尋求更多機會來擴大我們的知識產權組合的範圍，獲得補充技術，以加快我們的藥物發現和臨牀執行目標。
我們的主導項目 reni-cel 是一項實驗項目 活體外用於治療鐮狀細胞病（“SCD”）（一種導致過早死亡的嚴重遺傳性血液病）和輸血依賴型β地中海貧血（“TDT”）（最嚴重的β地中海貧血）的基因編輯藥物，這是另一種以嚴重貧血為特徵的遺傳性血液疾病。我們正在一項用於治療嚴重SCD的單一1/2/3期臨牀試驗（稱為RUBY試驗）中研究reni-cel。2022年，我們在RUBY試驗中為第一位患者給藥，在完成前兩名患者的連續給藥後，我們於2023年第一季度開始同時給藥。我們已經完成了成人隊列的入組，並繼續在RUBY試驗中給患者服藥。我們還在試驗中招收了青少年隊列中的多名患者。
2021年12月，美國食品藥品監督管理局（“FDA”）批准了我們的研究性新藥（“IND”）申請，用於治療TDT的reni-cel的1/2期臨牀試驗，我們稱之為我們的editHal
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目錄
審判。我們在2023年第一季度對該試驗中的第一位患者進行了給藥，並於2023年第二季度開始同時給藥患者。我們將繼續在試驗中招募患者並給患者服藥。
2023年12月，我們在RUBY和eDithal試驗中公佈了17名接受瑞尼賽爾治療的患者的新安全性和有效性數據。這些臨牀數據與先前在2023年6月和2022年12月分享的臨牀結果保持一致，並進一步證實了我們的信念，即reni-cel可以成為一種具有臨牀差異化的一次性耐用藥物，可以為SCD和TDT患者提供改變生活的臨牀益處，特別是推動貧血的早期有力糾正和胎兒血紅蛋白的持續增加。有關這些臨牀數據的更多信息，請參閲年度報告中的 “業務——我們的基因編輯醫學項目——體外血紅蛋白病”。我們仍有望在2024年中期提供來自RUBY和eDithal試驗的更多臨牀數據，並在2024年年底之前提供更多數據。
我們也在追求下一代的發展 在活體中給藥基因編輯藥物，將藥物注射或注入患者體內以編輯其體內的細胞。我們最初的重點是通過將我們的Ascas12a酶靶向傳遞到經過臨牀驗證的HBG1和HBG2啟動位點來編輯造血幹細胞。我們的內部開發工作利用我們使用的 indel CRISPR 技術，通過直接編輯我們的 HBG1/2 啟動子位點來上調伽瑪球蛋白的表達 活體外 reni-cel 程序。我們的 在活體中 該方法旨在功能上調罕見病和孤兒病患者羣體中遺傳病中的基因表達，我們打算將其擴展到更常見的疾病人羣。我們正在與多家公司評估用於將基因編輯貨物輸送到多種組織類型的脂質納米顆粒，並且還在評估其他下一代輸送技術。我們有望建立 在活體中到2024年底，對未公開適應症進行臨牀前概念驗證。
我們正在通過內部開發和互補技術的許可來尋求基因編輯和靶向交付工具的正確組合，同時還利用我們的知識產權組合來推動潛在的外向許可和合作夥伴關係的討論，從而加快實現我們向以前無法治癒的疾病患者提供拯救生命的藥物的目標。
2023 年 12 月，我們與 Vertex Pharmicals Incorporated（“Vertex”）簽訂了許可協議，根據該協議，Vertex 獲得了我們的 Cas9 基因編輯技術的非獨家許可 活體外靶向的基因編輯藥物BCL11ASCD 和 TDT 領域的基因，包括 Vertex 的 CASGEVYTM（exagamglogene autotemcel）。我們在2023年第四季度收到了5000萬美元的預付現金，在2024年第一季度收到了1,000萬美元的2024年年度許可費。我們有資格獲得額外的5000萬美元或有預付款。到2034年，我們還有資格獲得額外的年度許可費，每年從1,000萬美元到4000萬美元不等，其中包括某些基於銷售的年度許可費上漲額。根據許可協議，我們需要向博德研究所（“Broad”）和哈佛學院（“哈佛”）校長和研究員支付根據許可協議從Vertex收到的款項的中兩位數百分比的款項，因為這與我們從博德和哈佛許可的Cas9技術有關。
2023 年 8 月，我們與 Vor Biopharma Inc.（“Vor Bio”）簽訂了許可協議，為Vor Bio提供了開發以下產品的非獨家許可 活體外Cas9 基因編輯的 HSC 療法，用於治療和/或預防血液系統惡性腫瘤。根據該協議，我們收到了預付款，將有資格獲得未來的開發、監管和商業里程碑付款，以及使用相關知識產權的藥品特許權使用費。
在細胞療法藥物方面，我們正在利用合作伙伴關係來開發治療各種癌症的工程細胞藥物。我們正在通過其全資子公司朱諾療法公司（“朱諾療法”）與百時美施貴寶公司（“BMS”）合作開發用於治療實體和液體腫瘤的α-β-T細胞實驗藥物。這種合作利用了我們的Cas9和ASCas12a平臺技術，共制定了13個項目。2024年3月，我們簽署了一項修正案，將合作延長至2026年11月，可以選擇將合作再延長兩年，並允許BMS選擇最多三個新的基因靶標進行研究。我們還與Immatics N.V. 簽訂了非排他性合作和許可協議，該協議旨在將γ-delta T細胞過繼細胞療法和基因編輯相結合，開發治療癌症的藥物。
自2013年9月成立以來，我們的業務一直側重於組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、建立知識產權組合、整合我們在基因編輯方面的核心能力、尋找潛在的候選產品以及進行臨牀前研究和臨牀試驗。除reni-cel外，我們所有正在進行的研究項目仍處於臨牀前或研究開發階段，所有研究項目失敗的風險都很高。我們沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們主要通過各種股權融資、在與BMS的研究合作下獲得的款項、我們與艾爾根製藥國際有限公司（及其關聯公司 “Allergan”）的先前戰略聯盟（及其關聯公司 “Allergan”）（於2020年8月終止）以及與Vertex的許可協議一起收到的款項為我們的運營提供資金。
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自成立以來，我們已經蒙受了巨大的營業損失。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為6,200萬美元和4,900萬美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為13億美元。我們預計，在可預見的將來，將繼續產生鉅額支出和營業虧損。我們的淨虧損可能會在每個季度之間以及每年之間波動很大。我們預計，隨着我們繼續開展當前的研究計劃和臨牀前開發活動；推進reni-cel的臨牀開發；尋求確定其他研究項目和其他候選產品；啟動我們確定和開發的其他候選產品的臨牀前測試和臨牀試驗；維護、擴大和保護我們的知識產權組合，包括向許可方報銷與我們從此類產品獲得許可的知識產權相關的費用，我們的支出將大幅增加許可方；進一步開發我們的基因編輯平臺；僱用額外的臨牀、質量控制和科研人員；並承擔與上市公司運營相關的額外費用。我們預計截至2024年12月31日的年度或可預見的將來不會盈利。
財務運營概述
收入
迄今為止，我們還沒有從產品銷售中產生任何收入，我們預計在可預見的將來不會從產品銷售中產生任何收入。在我們與BMS的合作中，我們共收到1.36億美元的款項，主要包括初始預付款和修訂款項、開發里程碑付款、研究資金支持和某些選擇費。我們不再獲得研究資金支持。在截至2024年3月31日的三個月中，我們確認了與BMS合作相關的50萬美元收入，此前沒有一項是推遲的。在截至2023年3月31日的三個月中，我們沒有確認與BMS合作相關的任何收入。截至2024年3月31日，我們與BMS的合作記錄了5,670萬美元的遞延收入，其中650萬美元被歸類為短期遞延收入，5,020萬美元被歸類為合併資產負債表上的長期遞延收入。根據這項合作，我們將在向BMS交付期權包或收到開發里程碑付款後確認收入。我們預計，由於我們交付此類期權套餐或收到此類里程碑付款的時機，我們的收入將在季度與季度之間以及逐年波動。
與Vertex簽訂的許可協議執行後，我們在2023年第四季度收到了5000萬美元的預付現金，在2024年第一季度收到了1,000萬美元的2024年年度許可費。我們有資格獲得額外的5000萬美元或有預付款。到2034年，我們還有資格獲得額外的年度許可費，每年從1,000萬美元到4000萬美元不等，其中包括某些基於銷售的年度許可費上漲額。
有關我們與 Vertex 許可協議和 BMS 合作相關的收入確認政策的更多信息，請參閲第二部分 “第 7 項”。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——關鍵會計政策和估計——收入確認” 包含在年度報告中。
在可預見的將來，我們預計幾乎所有的收入都將來自我們與Vertex和VorBio的許可協議、與BMS的合作以及我們可能簽訂的任何其他合作或許可協議。
開支
研究和開發費用
研發費用主要包括我們的研究、臨牀前開發、工藝和擴大規模開發、候選產品的製造和臨牀開發以及合作協議下開展開發活動所產生的成本。這些費用在發生時記作支出，包括：
•員工相關費用，包括工資、福利和股票薪酬支出；
•根據與調查場所簽訂的臨牀試驗協議產生的費用；
•與開展我們的臨牀前、流程和擴大規模開發、製造、臨牀和監管活動相關的成本，包括支付給第三方專業顧問、服務提供商和供應商的費用；
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•購買用於臨牀前活動以及製造臨牀前和臨牀研究材料的實驗室用品和非資本設備的成本；
•根據我們的合作協議開展研發活動所產生的成本;
•設施成本，包括租金、折舊和維護費用；以及
•根據我們的第三方許可協議獲取和維護許可的費用，包括向我們的許可方支付的任何分許可或成功付款。
目前，我們無法合理估計或知道完成我們可能確定和開發的任何候選產品的開發所必需工作的性質、時間和估計成本。這是由於與開發此類候選產品相關的眾多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
•成功完成臨牀前研究、支持IND的研究和自然史研究；
•成功註冊並完成臨牀試驗；
•獲得相關監管機構的營銷許可；
•建立商業製造能力或與第三方製造商作出安排；
•獲得和維護專利和商業祕密保護以及非專利排他性；
•如果獲得批准，啟動產品的商業銷售，無論是單獨銷售還是與他人合作；
•患者、醫學界和第三方付款人接受產品（如果獲得批准）；
•與其他療法和治療方案有效競爭；
•批准後繼續保持可接受的安全狀況；
•執行和捍衞知識產權、所有權和索賠；以及
•為預期適應症實現理想的藥用特性。
在我們開發的任何候選產品的開發方面，這些變量的結果發生變化都將顯著改變與開發該候選產品相關的成本、時間和可行性。
研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，隨着我們開發計劃的進展，包括我們繼續推進臨牀試驗以及支持其他研究計劃的臨牀前研究，在可預見的將來，研發成本將大幅增加。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括薪金和其他相關費用，包括行政、財務、投資者關係、業務發展、法律、公司事務、信息技術、設施和人力資源職能人員的股票薪酬。其他重大成本包括研發費用中未包含的公司設施成本、與知識產權和公司事務相關的法律費用以及會計和諮詢服務費。
我們預計，未來我們的一般和管理費用將增加，以支持持續的研發活動以及我們確定和開發的任何候選產品的潛在商業化。這些增加將包括與僱用額外人員有關的費用增加以及向外部諮詢人收取的費用。我們還預計，與報銷第三方專利相關費用以及與上市公司運營相關的支出將增加，包括審計、法律、監管和税務相關服務、董事和
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高級職員保險費和投資者關係費用。特別是在報銷第三方知識產權相關費用方面，鑑於涉及根據我們與布羅德和哈佛簽訂的許可協議向我們許可的專利的異議和干涉訴訟的持續性質，我們預計一般和管理費用將繼續巨大。
其他收入，淨額
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，其他淨收入主要包括利息收入和有價證券溢價或折扣的攤銷。
關鍵會計政策與估計
我們的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們的簡明合併財務報表，這些財務報表是根據美國公認會計原則編制的。編制簡明合併財務報表要求我們做出判斷和估計，這些判斷和估計會影響報告的資產、負債、收入和支出金額，以及簡明合併財務報表中或有資產和負債的披露。我們的估算基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當前情況下合理的各種其他因素。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值有所不同。我們會根據情況、事實和經驗的變化持續評估我們的判斷和估計。估算值的重大修訂（如果有）的影響，預計將從估計值變更之日起反映在簡明的合併財務報表中。
與第二部分 “第7項” 中所述的政策相比，我們的關鍵會計政策沒有重大變化。《年度報告》中管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——關鍵會計政策和估計”。
運營結果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的比較
下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的經營業績，以及這些項目的變化（以千美元計）和相應的變動百分比：
三個月已結束
3月31日		美元兑換百分比變化
20242023
合作和其他研發收入$1,135 $9,851 $(8,716)(88)%
運營費用：
研究和開發48,787 37,804 10,983 29 %
一般和行政19,339 23,008 (3,669)(16)%
運營費用總額68,126 60,812 7,314 12 %
其他收入，淨額
其他收入（支出），淨額6 (1,584)1,590 n/m
淨利息收入5,035 3,509 1,526 43 %
其他收入總額，淨額5,041 1,925 3,116 n/m
淨虧損$(61,950)$(49,036)$(12,914)26 %
對於我們的經營業績，我們包括了相應的變動百分比，除非大於100％或小於（100）％，在這種情況下，我們將此類變化表示為無意義（n/m）。
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合作和其他研發收入
截至2024年3月31日的三個月，合作和其他研發收入為110萬美元，而2023年同期為990萬美元。與截至2023年3月31日的三個月相比，下降的主要原因是我們在2023年1月出售了全資腫瘤資產和相關許可。
研究和開發費用
截至2024年3月31日的三個月，研發費用增加了1,100萬美元，達到4,880萬美元，而2023年同期為3,780萬美元。下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的研發費用，以及這些項目的變化（以千美元計）和相應的變化百分比：
三個月已結束
3月31日		美元兑換百分比變化
20242023
與員工相關的費用$13,683 $13,459 $224 2 %
外部研究和開發17,588 12,401 5,187 42 %
設施開支5,219 5,681 (462)(8)%
股票薪酬支出2,908 2,086 822 39 %
分許可費和許可費5,896 1,305 4,591 n/m
其他開支3,493 2,872 621 22 %
研發費用總額$48,787 $37,804 $10,983 29 %
與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月的研發費用增加的主要原因是：
•增加了約520萬美元的外部研發費用，主要與我們的reni-cel計劃的持續進展相關的臨牀和製造成本有關；
•為許可活動支付的分許可費和許可費增加了約460萬美元；
•由於實現了某些基於業績的限制性股票歸屬，股票薪酬支出增加了約80萬美元；
•用於支持reni-cel的其他支出增加了約60萬美元，包括醫療事務和患者權益倡議；以及
•與員工相關的支出增加了約20萬美元。
這些增長被約50萬美元的設施支出減少所部分抵消。
一般和管理費用
截至2024年3月31日的三個月，一般和管理費用減少了370萬美元，至1,930萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為2300萬美元。下表總結了我們的
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截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的一般和管理費用，以及這些項目的變化（以千美元計）和相應的變動百分比：
三個月已結束
3月31日		美元兑換百分比變化
20242023
與員工相關的費用$4,889 $4,127 $762 18 %
專業服務費用2,915 9,002 (6,087)(68)%
知識產權和專利相關費用3,946 5,032 (1,086)(22)%
股票薪酬支出4,677 2,421 2,256 93 %
設施和其他費用2,912 2,426 486 20 %
一般和管理費用總額$19,339 $23,008 $(3,669)(16)%
與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月的一般和管理費用減少的主要原因是：
•減少了約610萬美元的專業服務開支，這與支持2023年戰略計劃和業務發展活動的一次性支出有關；以及
•由於法律活動減少，知識產權和專利相關費用減少了約110萬美元。
這些減少被以下因素部分抵消：
•由於實現了某些基於業績的限制性股票歸屬，股票薪酬支出增加了約230萬美元；
•與員工人數增加相關的員工相關費用增加了約80萬美元；以及
•大約50萬美元的增建設施和其他費用主要與設施運營成本的增加有關。
其他收入，淨額
在截至2024年3月31日的三個月中，其他收入分別為500萬美元和190萬美元，淨收入分別為500萬美元和190萬美元，主要與利息收入以及與有價證券相關的折扣和溢價的增加。這一增長歸因於投資餘額的增加和有利的市場利率。
流動性和資本資源
流動性來源
截至2024年3月31日，我們通過在公開發行和市場發行中出售普通股共籌集了10億美元的淨收益。我們還通過與BMS的研究合作、我們以前與Allergan的戰略聯盟以及根據與Vertex的許可協議獲得的款項為我們的業務提供資金。 截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為3.768億美元。
2021年5月，我們與Cowen and Company, LLC（“Cowen”）簽訂了普通股銷售協議，根據該協議，我們可以不時通過Cowen在市場發行中發行和出售普通股，總銷售收益高達3億美元（“自動櫃員機設施”）。我們於2024年2月修訂了與Cowen簽訂的普通股銷售協議，該協議涉及提交新的註冊聲明。截至 2024 年 3 月 31 日，我們有 不在自動櫃員機設施下出售了我們的任何普通股。
除了我們現有的現金、現金等價物和有價證券外，根據我們與BMS的合作協議以及我們的其他合作和許可協議，我們還有資格獲得里程碑和其他付款。我們獲得適用的里程碑和其他補助金的能力以及賺取這些金額的時機取決於
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發展, 監管和商業活動的時間和結果, 因此目前尚不確定.截至2024年3月31日，我們根據與BMS的合作協議和與Vor Bio的許可協議獲得或有付款的權利，以及與Vertex簽訂的或有預付款和年度許可費，是我們唯一重要的承諾潛在外部資金來源。
現金流
下表提供了有關我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月現金流的信息（以千計）：
三個月已結束
3月31日
20242023
提供的淨現金（用於）：
經營活動$(49,872)$(35,768)
投資活動(4,745)23,267 
籌資活動192 — 
現金、現金等價物和限制性現金的淨減少$(54,425)$(12,501)
用於經營活動的淨現金
所有時期的現金使用主要源於我們經非現金費用調整後的淨虧損和營運資金組成部分的變化。
截至2024年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金約為4,990萬美元，這主要包括與增加研究工作相關的運營支出、支持reni-cel計劃的臨牀和製造活動的重點進展、分許可和許可付款以及支持業務運營。
截至2023年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金約為3580萬美元，這主要包括推進我們的reni-cel計劃和支持業務運營。
投資活動提供的淨現金（用於）
截至2024年3月31日的三個月，用於投資活動的淨現金約為470萬美元，主要與購買8,620萬美元的有價證券有關，部分被8,340萬美元的有價證券到期收益所抵消。
截至2023年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金約為2330萬美元，主要與6,590萬美元的有價證券到期收益有關，部分被購買4,080萬美元的有價證券和購買180萬美元的房地產和設備所抵消。
融資活動提供的淨現金
截至2024年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金約為20萬美元，與行使普通股期權所得收益有關。
在截至2023年3月31日的三個月中，沒有提供現金或在融資活動中使用任何現金。
資金需求
我們預計，與正在進行的活動相關的支出將增加，尤其是隨着我們推進reni-cel的臨牀開發；進一步推進我們的研究計劃和臨牀前開發活動；尋求確定候選產品和其他研究項目；啟動我們確定和開發的其他候選產品的臨牀前測試和臨牀試驗；維護、擴大和保護我們的知識產權組合，包括向許可方償還與我們許可的知識產權相關的費用從此類許可方處獲得；僱用額外的臨牀、質量控制和科研人員；並承擔與上市公司運營相關的費用。此外，如果我們
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如果我們確定和開發的任何候選產品獲得市場批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用，前提是此類銷售、營銷和分銷不是合作者的責任。除非獲得監管部門批准並將候選產品商業化，否則我們預計不會產生可觀的經常性收入。因此，我們將需要為我們的持續運營獲得大量額外資金。如果我們無法在需要時或以有吸引力的條件籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或未來的商業化努力。
我們預計，2024年3月31日我們現有的現金、現金等價物和有價證券，加上近期的年度許可費和根據與Vertex簽訂的許可協議應支付的或有預付款，將使我們能夠將運營費用和資本支出需求提供資金 2026。我們對現有現金和現金等價物及投資足以支持我們運營的時間段的預測是一項前瞻性陳述，涉及重大的風險和不確定性。我們的預測基於可能被證明是錯誤的假設，實際結果可能與我們的預期存在重大差異，這可能會對我們的資本資源和流動性產生不利影響。我們可以比目前預期的更快地利用我們的可用資本資源。未來短期和長期資金需求的金額和時間將取決於許多因素，包括但不限於：
•推進治療SCD和TDT的reni-cel臨牀開發的成本；
•我們開發的其他候選產品的臨牀試驗、藥物發現、臨牀前開發、實驗室測試以及臨牀或自然史研究試驗的範圍、進展、結果和成本；
•準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權和所有權以及為知識產權相關索賠進行辯護的費用；
•對我們開發的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
•建立和維護供應鏈以開發和製造我們的候選產品的成本；
•我們獲得監管部門批准的任何候選產品的未來活動成本，包括產品銷售、醫療事務、營銷、製造和分銷；
•我們與BMS合作的成功，包括BMS是否行使任何選擇來延長研究計劃期限和/或延長我們合作下的其他研究計劃；
•我們在有利條件下建立和維持更多合作的能力（如果有的話）；
•我們在多大程度上收購或許可其他藥品和技術；
•向我們的許可人報銷起訴和維護我們許可的專利權的費用；以及
•我們有能力建立和維持醫療保險，並對獲得監管部門批准的任何候選產品提供充足的報銷。
確定潛在的候選產品並進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要許多年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得市場批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，即使我們成功確定和開發了獲得批准的候選產品，我們也需要大量的額外資金才能推出候選產品並實現商業化，因此可能無法取得商業成功。我們的商業收入（如果有的話）將來自基因組藥物的銷售，我們預計這些藥物在很多年內甚至根本不會上市。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得充足的額外融資.
在我們能夠創造可觀的產品收入之前，如果有的話，我們希望通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排相結合的方式為我們的現金需求提供資金。
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如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資金，我們的股東所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對股東權利產生不利影響的優惠。債務融資（如果可用）將導致固定還款義務的增加，並可能涉及包括限制或限制我們採取具體行動能力的協議，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅。
如果我們通過額外的合作、戰略聯盟或與第三方的許可安排籌集資金，我們可能必須放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。
合同義務
截至2024年3月31日，我們的經營租約不可取消，未來最低租賃付款總額為4,030萬美元，其中1150萬美元將在2024年支付。這些最低租賃付款不包括我們在設施運營費用、房地產税和其他租賃下可報銷給房東的費用。
2023年第二季度，我們簽訂了許可和服務協議，根據該協議，我們將租賃製造空間以繼續開展研發活動。截至2024年3月31日，出於會計目的，該租約尚未開始，預計要到2024年第二季度才能開始。許可和服務協議規定，在10年租期內，剩餘的租賃付款總額為8,540萬美元。 我們可以根據提前十二個月的書面通知自行決定終止許可和服務協議。
我們與某些機構簽訂的知識產權許可協議包括潛在的里程碑付款和成功費、分許可費、特許權使用費、許可維護費，以及我們可能需要支付的專利維護費用補償。我們的知識產權許可協議包括潛在的里程碑付款，這筆款項取決於使用協議許可的知識產權開發產品，並取決於開發或監管部門批准里程碑以及商業里程碑的實現。這些潛在債務視未來事件而定，此類潛在義務的時間和可能性尚不確定。有關這些協議的更多信息，請參閲第一部分，“第 1 項。業務——我們的合作和許可戰略”，載於《年度報告》。
我們還在正常業務過程中與合同研究機構、合同製造組織和其他供應商簽訂合同，以協助我們開展研發活動以及用於運營目的的其他服務和產品。這些合同通常規定在事先通知後隨時終止。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露。
我們面臨與利率變動相關的市場風險。截至2024年3月31日，我們的現金及現金等價物為6,920萬美元，主要存放在貨幣市場共同基金中，有價證券為3.076億美元，主要包括美國政府支持的證券、商業票據和公司債務證券。我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受美國總體利率水平變化的影響，特別是因為我們的投資，包括現金等價物，以貨幣市場基金或有價證券的形式或可能以貨幣市場基金或有價證券的形式出現，並且正在或可能投資於美國財政部和美國政府機構債務。由於我們投資的到期日短期和低風險狀況，利率立即變動100個基點不會對我們投資的公允市場價值產生實質性影響。
儘管我們在國際上與某些供應商和機構簽訂了合同，但截至2024年3月31日，我們幾乎所有的總負債均以美元計價，我們認為我們沒有任何實質性的外幣匯率風險敞口。
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第 4 項。控制和程序。
評估披露控制和程序
我們的管理層在首席執行官兼首席財務官的參與下，評估了截至目前我們的披露控制和程序的有效性 2024 年 3 月 31 日。根據1934年《證券交易法》（“交易法”）第13a-15（e）條和第15d-15（e）條的定義，“披露控制和程序” 一詞是指公司的控制措施和其他程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則規定的期限內記錄、處理、彙總和報告和表格。披露控制和程序包括但不限於控制措施和程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並酌情傳達給公司管理層，包括其主要執行官和首席財務官或履行類似職能的人員，以便及時就所需的披露做出決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼精良，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用自己的判斷力。基於截至目前對我們的披露控制和程序的評估 2024 年 3 月 31 日，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至目前，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在本10-Q表季度報告所涵蓋期間，我們的財務報告內部控制沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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目錄
第二部分。其他信息
第 1 項。法律訴訟。
我們可能會不時參與與正常業務過程中產生的索賠有關的訴訟或其他法律程序。無法保證這些第三方訴訟產生的任何訴訟都會得到有利於我們的解決。此外，如果這些問題得不到有利於我們的解決，就無法保證結果不會對我們的業務、財務狀況、經營業績或前景產生重大不利影響。我們的某些知識產權，包括根據我們的許可協議向我們許可的知識產權，受優先權和有效性爭議的約束，並且可能不時受到這些爭議的約束。有關這些事項的更多信息，見第一部分，“第1A項。風險因素——與我們的知識產權相關的風險”，見我們截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告（“年度報告”）。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源的轉移和其他因素，訴訟或其他法律訴訟都可能對我們產生不利影響。
第 1A 項。風險因素。
本10-Q表季度報告以及標題為 “風險因素摘要” 和第一部分 “第1A項” 的章節中規定的信息。年度報告中的 “風險因素” 包括可能對我們的業務、財務狀況、經營業績或前景產生重大影響的風險。這些風險以及其他風險和不確定性可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大和不利影響，這反過來又可能對我們普通股的交易價格產生重大不利影響。我們目前不知道或我們目前認為不重要的其他風險也可能損害我們的業務。
第 5 項。其他信息。
董事和高級管理人員交易安排
我們的董事和高級管理人員的部分薪酬（定義見1934年《證券交易法》（“交易法”）第16a-1（f）條）以股權獎勵的形式提供，董事和高級管理人員可以不時就根據此類股權獎勵或我們的其他證券收購的證券進行公開市場交易，包括在股權獎勵歸屬或行使時履行預扣税義務以及實現多元化或其他個人原因。
董事和高級管理人員必須根據我們的內幕交易政策進行證券交易，該政策要求交易符合適用的美國聯邦證券法，該法禁止在持有重要非公開信息的情況下進行交易。《交易法》第10b5-1條提供了一種肯定性的辯護，使董事和高級管理人員能夠預先安排我們的證券交易，避免擔心在掌握重要的非公開信息時發起交易。
我們的董事或高級職員都沒有 採用要麼 終止在本報告所涵蓋的季度期間，第10b5-1條的交易安排或非規則10b5-1的交易安排（定義見S-K法規第408（c）項）。
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目錄
第 6 項。展品
展品索引
展覽
數字		展品描述
10.1
綜合修正案，由註冊人博德研究所和哈佛學院院長和研究員於2024年2月5日生效（參照公司於2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告（文件編號：001-37687）附錄10.36納入）.
10.2*†
註冊人與Juno Therapeutics, Inc.之間第二經修訂和重述的合作和許可協議的第一修正案於2024年3月21日生效。
31.1*
規則 13a-14 (a) 首席執行官的認證
31.2*
規則 13a-14 (a) 首席財務官的認證
32.1+
根據《美國法典》第 18 篇第 1350 條對首席執行官和首席財務官進行認證
101*
以下財務報表來自公司截至2024年3月31日的季度10-Q表季度報告，格式為Inline XBRL（可擴展業務報告語言）：（i）簡明合併資產負債表（未經審計），（ii）簡明合併運營報表（未經審計），（iii）簡明合併綜合股東權益表（未經審計），（v) 簡明合併現金流量表（未經審計）和（vi）簡明合併附註財務報表（未經審計），標記為文本塊，包括詳細標籤。
104*
封面交互式數據文件（嵌入在行內 XBRL 文檔中幷包含在附錄 101 中）
*隨函提交
† 根據S-K法規第601 (b) (10) (iv) 項，本附件的部分內容已被省略。本展覽的某些部分之所以被省略，是因為它們不是實質性的，屬於註冊人習慣和實際視為私密或機密的信息。
+    就經修訂的1934年《證券交易法》第18條而言，本10-Q表季度報告附錄32.1中提供的認證不被視為 “已提交”。除非註冊人特別以引用方式將其納入經修訂的1933年《證券法》或經修訂的1934年《證券交易法》下的任何文件中，否則此類認證不應被視為以提及方式納入其中。
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目錄
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
EDITAS MEDICINE, INC.
日期：2024 年 5 月 8 日
來自：/s/ 埃裏克·盧切拉
埃裏克·盧切拉
首席財務官
（首席財務官）
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