Arcturus Therapeutics 宣佈 2024 年第一季度財務更新和管道進展
Kostaive® 的商業化生產步入正軌 ，將在第三季度交付首批400萬劑
Kostaive® 歐洲上市許可 申請批准決定預計在第三季度作出
多項 Kostaive® 3 期試驗進一步展示了 STARR® 疫苗平臺的廣度和耐久性
ARCT-2138（LUNAR-FLU）第 1 期主要免疫原性 和安全性數據，預計將在第三季度發佈
ARCT-810（LUNAR-OTC）第 2 階段和 ARCT-032（LUNAR-CF） 第 1b 階段中期數據和更新將於 7 月 1 日提供st
摩根大通致力於通過對日本 ARCALIS合資公司的投資獲利
美國東部時間今天下午 4:30 舉行的投資者電話會議
聖地亞哥--(美國商業資訊)--2024年5月8日--Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（“公司”，“Arcturus”，納斯達克股票代碼：ARCT）是一家專注於傳染病疫苗開發以及肝臟和呼吸道罕見疾病領域機會的全球信使RNA藥物公司 今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度財務業績，並提供了公司最新情況。
Arcturus總裁兼首席執行官約瑟夫·佩恩表示：“Arcturus在我們的疫苗和治療產品線中繼續取得令人鼓舞的 進展。”“ 與我們的全球疫苗合作伙伴CSL及其合作伙伴明治精製藥合作，我們很高興在今年 開始將Kostaive商業化。”
Payne 先生繼續説：“我們還期待 在 7 月 1 日提供有意義的臨牀研究數據更新st，適用於我們的每項旗艦mRNA治療項目，即 ARCT-810（非處方藥缺乏症）和 ARCT-032（CF）。”
Arcturus Therapeutics首席財務官安德魯·薩辛表示：“我很高興地宣佈，我們已聘請 摩根大通將我們在日本的合資製造業務ARCALIS的股份貨幣化。”“此外，我很高興地宣佈，今年Kostaive在日本開始營收後，我們將開始有資格在CSL 合作下實現商業里程碑。最後，在2027財年第一季度的至少三年內，我們的現金流保持強勁 。”
近期企業要聞
| · | 3月，明治精華製藥宣佈計劃在2024年秋季/冬季 季向日本供應400萬劑Kostaive。為了支持這項工作，Arcturus和CDMO合作伙伴有望在第三季度交付Kostaive的初始400萬劑商用劑量 。 |
| · | 3月，該公司與合作伙伴CSL和明治一起宣佈 ，公司的二價 COVID-19 候選疫苗 ARCT-2301（武漢毒株和奧密克隆 BA.4/5）在日本進行的 3 期臨牀研究中達到了主要終點（非劣勢） 。該研究招收了930名健康成人和合並症患者，他們之前曾接種過三到五劑mRNA COVID-19 疫苗，包括在招募前至少三個月接種的最後一劑加強疫苗。 |
| o | 與獲得許可的mRNA 疫苗比較器相比，針對SARS-CoV-2（Omicron BA.4/5）和武漢毒株的中和抗體 的幾何平均滴度（GMT）比率和血清反應率（SRR）差異均符合預先規定的非劣性和優越性標準。ARCT-2301 沒有因果相關的嚴重不良事件。 |
| · | 3 月，Arcturus 和 CSL 啟動了一項三期關鍵研究，其候選疫苗含有 Omicron XBB.1.5 變體的 ARCT-2303 候選疫苗。 |
| o | 這項研究的目的是生成額外的免疫原性和安全性數據，以支持產品 在美國的許可。 |
| o | 該研究還將評估 ARCT-2303 與適合年齡的季節性流感 疫苗的共同接種情況。 |
| o | 計劃在南半球招募大約1,680名年輕人和老年人。 |
| · | 該公司已向歐洲藥品管理局（EMA）提交了Kostaive的上市許可申請（MAA），預計歐盟委員會（EC）將在第三季度做出批准決定。 |
| · | 通過Arcturus的合作伙伴 CSL，ARCT-2138（LUNAR-FLU，四價季節性流感）進展順利。截至2024年5月1日，在1期劑量發現和免疫原性研究中招募了84名健康的年輕人，他們接種了該研究疫苗或獲得許可的流感疫苗的四種劑量水平中的一種。招募老年人的工作正在進行中。 |
| · | 4月，該公司在遺傳代謝病學會（SIMD）年會上介紹了針對鳥氨酸轉氨甲酰化酶（OTC）缺乏症的mRNA治療藥物 候選藥物 ARCT-810 的1期單一遞增劑量（SAD）研究。 |
| o | ARCT-810-01 是一項 1 期 SAD 研究，招收了 30 名健康的成年人，以 2:1 的隨機比例接受 ARCT-810（0.1、0.2、0.3 或 0.4 mg/kg）或安慰劑作為靜脈輸液。ARCT-810-02 是一項最近完成的 1b 期 SAD 研究，入組 16 名患有輕度非處方藥缺乏症的成年人，以 3:1 的比例隨機接受單劑量 ARCT-810（0.2、0.3、0.4 或 0.5 mg/kg）或安慰劑作為 靜脈輸液。 |
| o | 結果表明，ARCT-810 的耐受性總體良好， 在這兩項研究中均未出現嚴重或嚴重的不良事件。 |
| o | ARCT-810-01 和 ARCT-810-02 研究的結果促進了英國和歐盟正在進行的針對非處方藥缺乏症青少年和成人 ARCT-810 (ARCT-810-03) 的 2 期多 遞增劑量研究的啟動。受試者 隨機分配，每 14 天接受 6 劑的 ARCT-810 或安慰劑（隨機 3:1）。 |
| o | 該公司將於2024年7月1日分享第二階段研究的最新進展。 |
| · | Arcturus 正在推進 ARCT-032，這是一種治療囊性纖維化的吸入 mRNA 療法。公司仍按計劃於2024年7月1日分享第一階段b期中期數據。該試驗中的每位 CF 患者都要接受兩次 ARCT-032 吸入給藥。 |
截至2024年3月31日的 三個月的財務業績
與戰略聯盟和合作相關的收入：
Arcturus 的主要收入來源 來自許可費、諮詢和相關技術轉讓費、預訂費以及從與製藥和生物技術合作伙伴的研發安排中獲得的合作付款 。在截至2024年3月31日的三個月中， 的收入為3,800萬美元，而截至2023年3月31日的三個月，收入為8,030萬美元。減少 主要歸因於CSL協議，因為 實現有條件付款和多個里程碑，2023年第一季度確認的總收入為7,820萬美元，而2024年第一季度 季度與CSL相關的總收入為3,240萬美元，減少了4,580萬美元。與BARDA協議相關的490萬美元收入增長主要抵消了總額的下降。
運營費用：
截至2024年3月31日的三個月， 的總運營支出為6,840萬美元，而截至2023年3月31日的三個月， 的總運營支出為6,550萬美元。
研究和開發 費用：
研究 和開發費用主要包括外部製造成本、由 合同研究機構、臨牀和監管顧問進行的體內研究和臨牀試驗、人事相關費用、設施相關費用以及與開展研發活動相關的實驗室 用品。截至2024年3月31日的三個月， 的研發費用為5,360萬美元，而去年同期為5180萬美元。 研發費用的增加主要是由CSL和BARDA計劃以及Arcturus的內部OTC和Cystic Fibrosis計劃推動的。此外，增加了對早期和發現技術的投資，包括啟動與其萊姆病和淋病疫苗發現計劃相關的臨牀前 研究。
一般和行政 費用：
一般 和管理費用主要包括行政、行政、法律和會計職能的工資和相關福利 、法律和會計服務的專業服務費以及其他一般和管理費用。截至2024年3月31日的三個月，一般和管理 支出為1,490萬美元，而去年同期 為1,380萬美元。開支的增加主要是由於工資增加、差旅和 諮詢費用增加以及與設施相關的租金支出增加導致的人事支出增加。
淨虧損：
在截至2024年3月31日的 三個月中，Arcturus報告淨虧損約2680萬美元，攤薄每股虧損1.00美元， ，而截至2023年3月31日的三個月，淨收益為5,080萬美元，攤薄每股虧損1.87美元。
現金狀況和餘額 表：
截至2024年3月31日，現金、 現金等價物和限制性現金為3.453億美元，2023年12月31日 31日為3.489億美元。截至2024年3月31日，Arcturus共從CSL獲得了約4.201億美元的預付款和里程碑， ，並預計未來將繼續從CSL獲得里程碑式的付款，以支持COVID和流感計劃 以及CSL的另外三個疫苗計劃的持續發展。根據目前的資金管道和 計劃，預計的現金流將至少延長三年，直至2027財年第一季度。
財報電話會議： 2024 年 5 月 8 日星期三美國東部時間下午 4:30
| · | 國內：1-888-886-7786 |
| · | 國際：1-416-764-8658 |
| · | 會議 ID：96934019 |
| · | 網絡直播：鏈接 |
關於 Arcturus Therapeut
Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（納斯達克股票代碼：ARCT）成立於2013年，總部位於加利福尼亞州聖地亞哥，是一家全球性的mRNA藥物和疫苗公司，其使能技術包括：（i）LUNAR® 脂質介導交付，（ii）STARR® mRNA技術（sa-mRNA）和（iii）mRNA藥物物質以及藥品製造 專業知識。Arcturus開發了世界上第一種自擴增信使核酸（sa-mRNA）COVID疫苗（Kostaive®），該疫苗已獲得批准。 Arcturus與CSL Seqirus持續開展創新型mRNA疫苗的全球合作，在日本成立的合資企業ARCALIS專注於mRNA疫苗和療法的製造。Arcturus的產品線包括可能治療 鳥氨酸轉氨甲酰酶缺乏症和囊性纖維化的候選RNA療法，以及其針對SARS-CoV-2（COVID-19）和 流感的合作mRNA疫苗項目。Arcturus的多功能RNA治療平臺可以應用於多種類型的核酸藥物，包括 信使RNA、小幹擾RNA、環狀核糖核酸、反義RNA、自擴增RNA、DNA和基因編輯療法。Arcturus 的 技術受其廣泛的專利組合（美國、歐洲、日本、中國、 和其他國家的 400 多項專利和專利申請）所涵蓋。欲瞭解更多信息，請訪問 www.arcturusRX.com。此外，請通過推特和領英聯繫我們。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述 ，這些陳述涉及重大風險和不確定性，以實現1995年《私人證券訴訟改革 法》提供的安全港。除本新聞稿中包含的歷史事實陳述外，任何陳述均為前瞻性陳述， 包括有關戰略、未來運營、公司管道 （包括 ARCT-032 和 ARCT-810）和合作計劃（包括與 CSL Seqirus 合作的 COVID-19 和流感計劃）、Kostaive 劑量交付的可能性（包括預期的時間和數量）、Kostaive 的商業化及其時機、 可能性和Kostaive做出歐洲上市許可申請批准決定的時機，Arcturus在日本ARCALIS合資公司的 權益的貨幣化，臨牀前或臨牀數據將預測未來的臨牀結果，臨牀研究更新（包括 ARCT-2138（LUNAR-FLU）、ARCT-032（LUNAR-CF））的可能性和 時間，CSL合作下的商業里程碑 的資格，延續和含有 Omicron XBB.1.5 的 ARCT-2303 候選疫苗的 3 期關鍵研究預計招募人數變體、ARCT-2138（LUNAR-FLU）第 1 階段研究中正在進行的招聘、收取 應收賬款的可能性或時機，包括預期的未來里程碑和從 CSL 支付的其他款項、其當前的現金狀況和預期的現金消耗 和跑道，以及總體商業和經濟狀況的影響。Arcturus 可能無法實際實現計劃、執行意圖 或滿足前述等任何前瞻性陳述中披露的預期或預測，您不應過分 依賴此類前瞻性陳述。這些陳述只是當前的預測或預期，受已知和 未知的風險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導致我們或我們行業的實際業績、活動水平、業績 或成就與前瞻性陳述的預期存在重大差異，包括Arcturus最新的10-K表年度報告以及隨後提交或提交的材料中在 標題 “風險因素” 下討論的內容 至，美國證券交易委員會，可在美國證券交易委員會的網站www.sec.gov上查閲。除非法律另有要求，否則Arcturus不表示有任何 更新或修改任何前瞻性陳述的意圖或義務，這些陳述僅代表其發表之日，無論是 是由於新信息、未來事件或情況還是其他原因導致。
商標聲明
本 公告中出現的Arcturus徽標和Arcturus的其他商標，包括LUNAR® 和STARR®，均為Arcturus的財產。本公告中的所有其他商標、服務標誌和商品名稱 均為其各自所有者的財產。
ARCTURUS 療法控股公司及其子公司
簡明的合併資產負債表
| 2024年3月31日 | 十二月三十一日 2023 | |||||||
| （以千計，面值信息除外） | （未經審計） | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 288,396 | $ | 292,005 | ||||
| 受限制的現金 | 55,000 | 55,000 | ||||||
| 應收賬款 | 27,057 | 32,064 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 5,335 | 7,521 | ||||||
| 流動資產總額 | 375,788 | 386,590 | ||||||
| 財產和設備，淨額 | 11,763 | 12,427 | ||||||
| 經營租賃使用權資產，淨額 | 29,413 | 28,500 | ||||||
| 非流動限制性現金 | 1,885 | 1,885 | ||||||
| 總資產 | $ | 418,849 | $ | 429,402 | ||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 9,144 | $ | 5,279 | ||||
| 應計負債 | 34,770 | 31,881 | ||||||
| 遞延收入 | 71,516 | 44,829 | ||||||
| 流動負債總額 | 115,430 | 81,989 | ||||||
| 遞延收入，扣除流動部分 | 11,795 | 42,496 | ||||||
| 經營租賃負債，扣除流動部分 | 27,652 | 25,907 | ||||||
| 其他非流動負債 | — | 497 | ||||||
| 負債總額 | 154,877 | 150,889 | ||||||
| 股東權益 | ||||||||
| 普通股，面值0.001美元；已授權6萬股；截至2024年3月31日，已發行和流通股數為26,917股，截至2023年12月31日為26,828股 | 27 | 27 | ||||||
| 額外的實收資本 | 658,628 | 646,352 | ||||||
| 累計赤字 | (394,683 | ) | (367,866 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 263,972 | 278,513 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 418,849 | $ | 429,402 | ||||
ARCTURUS 療法控股公司及其 子公司合併經營報表和綜合（虧損）收益
未經審計
| 三個月已結束 | ||||||||||||
| 3月31日 | 十二月， | |||||||||||
| （以千計，每股數據除外） | 2024 | 2023 | 2023 | |||||||||
| 收入： | ||||||||||||
| 協作收入 | $ | 32,598 | $ | 79,729 | $ | 25,078 | ||||||
| 補助金收入 | 5,414 | 556 | 5,777 | |||||||||
| 總收入 | 38,012 | 80,285 | 30,855 | |||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||
| 研究和開發，網絡 | 53,573 | 51,768 | 36,620 | |||||||||
| 一般和行政 | 14,851 | 13,762 | 12,507 | |||||||||
| 運營費用總額 | 68,424 | 65,530 | 49,127 | |||||||||
| 運營收入（虧損） | (30,412 | ) | 14,755 | (18,272 | ) | |||||||
| 外幣損失 | (53 | ) | (328 | ) | (54 | ) | ||||||
| 債務清償收益 | — | 33,953 | — | |||||||||
| 財務收入，淨額 | 4,016 | 2,477 | 6,881 | |||||||||
| 所得税前淨（虧損）收入 | (26,449 | ) | 50,857 | (11,445 | ) | |||||||
| 所得税準備金 | 368 | 103 | 262 | |||||||||
| 淨（虧損）收入 | $ | (26,817 | ) | $ | 50,754 | $ | (11,707 | ) | ||||
| （虧損）每股收益 | ||||||||||||
| 基本 | $ | (1.00 | ) | $ | 1.91 | $ | (0.44 | ) | ||||
| 稀釋 | $ | (1.00 | ) | $ | 1.87 | $ | (0.44 | ) | ||||
| 計算每股收益（虧損）時使用的加權平均股數： | ||||||||||||
| 基本 | 26,879 | 26,555 | 26,628 | |||||||||
| 稀釋 | 26,879 | 27,149 | 26,628 | |||||||||
| 綜合（虧損）收入： | ||||||||||||
| 淨（虧損）收入 | $ | (26,817 | ) | $ | 50,754 | $ | (11,707 | ) | ||||
| 綜合（虧損）收入 | $ | (26,817 | ) | $ | 50,754 | $ | (11,707 | ) | ||||
投資者關係和媒體聯繫人
Arcturus Therapeu
Neda Safarzadeh
副總裁，人力資源/公關/營銷主管
(858) 900-2682
IR@ArcturusRx.com