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成員2023-12-310001590750US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：基於股份的薪酬獎勵TrancheOne會員US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：基於股份的薪酬獎勵第一部分成員US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：員工股權會員2023-12-310001590750US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-12-310001590750US-GAAP：員工股權會員2024-03-310001590750US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-310001590750US-GAAP：員工股權會員2023-03-310001590750US-GAAP：員工股票會員2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：員工股票會員2024-03-310001590750US-GAAP：員工股票會員2016-01-062024-03-310001590750US-GAAP：研發費用會員2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-03-310001590750US-GAAP：一般和管理費用會員2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：一般和管理費用會員2023-01-012023-03-310001590750VRDN：首席執行官兼首席財務官成員2024-01-012024-03-310001590750SRT: 首席執行官成員2023-01-012023-03-310001590750US-GAAP：A系列優選股票會員2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：A系列優選股票會員2023-01-012023-03-310001590750US-GAAP：B系列優先股會員2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：B系列優先股會員2023-01-012023-03-310001590750US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-310001590750VRDN：普通股認股權證會員2024-01-012024-03-310001590750VRDN：普通股認股權證會員2023-01-012023-03-310001590750US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-03-310001590750US-GAAP：後續活動成員2024-04-300001590750US-GAAP：後續活動成員2024-04-012024-04-30

美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單10-Q
（Mark One）
☒根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
在截至的季度期間 2024 年 3 月 31 日
 要麼
☐根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在從到的過渡期間
 委員會文件編號001-36483
 VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
特拉華
47-1187261
（公司或組織的州或其他司法管轄區）
 
（美國國税局僱主識別號）
新月街 221 號，套房 401沃爾瑟姆, MA02453
（主要行政辦公室的地址，包括郵政編碼）
 (617) 272-4600
（註冊人的電話號碼，包括區號）
（以前的名稱、以前的地址和以前的財政年度，如果自上次報告以來發生了變化）： 不適用
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易品種註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股面值0.01美元VRDN納斯達克股票市場有限責任公司
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。是的  ☒ 沒有 o
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的   ☒ 沒有 o
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器
☒
加速過濾器
☐
非加速過濾器
☐
規模較小的申報公司
☐
新興成長型公司☐
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。o
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的☐不是 ☒
截至 2024 年 5 月 1 日，有 63,822,468註冊人已發行普通股的股份。


VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
索引
第一部分財務信息
第 1 項。財務報表
8
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
38
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
48
第 4 項。控制和程序
48
第二部分。其他信息
第 1 項。法律訴訟
49
第 1A 項。風險因素
49
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
94
第 3 項。優先證券違約
94
第 4 項。礦山安全披露
94
第 5 項。其他信息
94
第 6 項。展品
94

2



目錄
關於前瞻性陳述的警示性説明

本10-Q表季度報告（“季度報告”）包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法的安全港條款做出此類前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將” 和類似的表述可以識別前瞻性陳述，但這些詞語的缺失並不意味着陳述是不是前瞻性的。本季度報告中包含的前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：
•我們的臨牀試驗證明候選產品的安全性和有效性以及其他積極結果的能力；
•我們的候選產品的潛在效用、功效、效力、安全性、臨牀益處、半衰期、臨牀反應和便利性；
•我們正在進行和未來的臨牀前研究和臨牀試驗的時間和重點，以及這些研究和試驗數據的報告；
•供應鏈中斷、涉及我們候選產品的臨牀試驗的註冊或此類試驗的其他延遲；
•我們與候選產品商業化相關的計劃（如果獲得批准），包括重點地理區域和銷售策略；
•我們的候選產品的市場機會規模，包括我們對患有我們目標疾病的患者人數的估計；
•我們的候選產品的市場接受率和程度以及臨牀效用；
•已經或可能推出的競爭療法的成功；
•對啟動臨牀試驗和互動以及與監管機構協調的期望；
•監管機構申請和批准的時間或可能性，包括我們期望為各種疾病的候選產品尋求更快的批准途徑和特殊名稱，例如孤兒藥認定；
•我們獲得和維持監管部門對候選產品的批准的能力；
•我們與進一步開發候選產品相關的計劃，包括我們可能尋求的其他適應症；
•美國、歐洲和其他司法管轄區的現行法規和監管發展；
•我們獲得或保護知識產權的計劃和能力；
•我們繼續依賴第三方對我們的候選產品進行額外的臨牀試驗，並生產用於臨牀前研究和臨牀試驗的候選產品；
3



目錄
•我們關於開發、製造或商業化我們的候選產品可能必要或理想的任何合作、許可或其他安排的計劃，以及我們獲得和談判優惠條款的能力；
•我們對支出、未來收入、資本要求以及我們獲得額外融資以資助運營和完成候選產品的進一步開發和商業化的能力的估計；
•我們估計現有現金和現金等價物的期限將足以為我們未來的運營費用和資本支出需求提供資金；
•與我們的競爭對手和我們的行業相關的發展，包括政府監管的影響；
•地緣政治或宏觀經濟條件的影響，包括來自諸如俄羅斯和烏克蘭之間以及以色列及周邊地區持續的軍事衝突、中臺之間緊張局勢加劇和其他政治緊張局勢、GDP增長放緩或衰退、資本市場波動、銀行業不穩定和通貨膨脹等衝突的影響；以及
•我們有能力繼續聘用我們的關鍵專業人員，並確定、僱用和留住更多合格專業人員。
本季度報告中的任何前瞻性陳述都反映了我們目前對未來事件和未來財務業績的看法，並涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。可能導致實際業績與當前預期存在重大差異的因素包括本季度報告第二部分第1A項 “風險因素” 中描述的因素。鑑於這些不確定性，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。除非法律要求，否則即使將來有新的信息，我們也沒有義務出於任何原因更新或修改這些前瞻性陳述。
我們所有的前瞻性陳述僅截至本季度報告發布之日。在每種情況下，實際結果可能與此類前瞻性信息存在重大差異。我們無法保證此類預期或前瞻性陳述將被證明是正確的。本季度報告中提及或包含在我們的其他公開披露或其他定期報告或向美國證券交易委員會（“SEC”）提交或提供給美國證券交易委員會（“SEC”）的其他文件或文件中的一種或多種風險因素或風險和不確定性的發生或任何重大不利變化，都可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。除非法律要求，否則我們不承諾或計劃更新或修改任何此類前瞻性陳述以反映在本季度報告發布之日之後發生的實際業績、計劃、假設、估計或預測的變化或影響此類前瞻性陳述的其他情況，即使此類業績、變化或情況明確表明任何前瞻性信息都無法實現。我們在本季度報告中發佈的任何修改或影響本季度報告中包含的任何前瞻性陳述的公開聲明或披露將被視為修改或取代本季度報告中的此類陳述。
我們可能會不時提供有關我們的行業、總體商業環境和某些疾病市場的估計、預測和其他信息，包括有關這些市場的潛在規模以及某些疾病的估計發病率和流行率。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本質上會受到不確定性的影響，實際事件、情況或數字，包括實際疾病流行率和市場規模，可能與本季度報告中反映的信息存在重大差異。除非另有明確規定
4



目錄
陳述説，我們從市場研究公司和其他第三方、行業、醫學和一般出版物、政府數據和類似來源編制的報告、研究調查、研究和類似數據中獲得了該行業、商業信息、市場數據、市場數據、流行率信息和其他數據，在某些情況下，這些假設和分析在未來可能會被證明不準確。
除非另有提及或除非上下文另有要求，否則本季度報告中所有提及 “Viridian”、“Viridian Therapeutics”、“公司”、“我們” 和 “我們的” 或類似內容均指的是 Viridian Therapeutics, Inc. 及其合併子公司。

5



目錄
與我們的業務相關的重大風險摘要
以下是使我們的普通股投資具有投機性或風險性的主要因素摘要。本摘要並未涉及我們面臨的所有風險。關於本風險因素摘要中概述的風險以及我們面臨的其他風險的更多討論可以在下文 “項目1A” 標題下找到。風險因素”，在就我們的普通股做出投資決定之前，應仔細考慮本季度報告和我們向美國證券交易委員會提交的其他文件中的其他信息。
•我們將需要籌集更多資金，如果我們無法在需要時籌集資金，我們將無法繼續作為持續經營企業。
•我們歷來蒙受過損失，評估業務的運營歷史有限，並預計在可預見的將來我們將繼續蒙受重大損失。
•臨牀試驗成本高昂、耗時且存在內在風險，我們可能無法證明安全性和有效性令相關監管機構滿意。
•監管審批程序漫長、耗時且本質上不可預測。我們的候選產品未能獲得監管部門的批准將對我們的業務和業務前景產生重大不利影響。
•我們的候選產品可能會造成不良副作用或具有其他特性，這些特性可能會延遲或阻礙其監管部門的批准，限制已批准標籤的商業可行性，或者在上市批准後產生重大負面後果（如果有）。
•我們在很大程度上依賴於我們處於臨牀開發階段的候選產品的成功。我們的一些候選產品僅在非臨牀環境中得出結果，或者在我們考慮進行開發和尋求美國食品藥品管理局批准的適應症以外的其他適應症中得出結果，我們無法保證我們會為任何候選產品生成足以支持以獲得我們計劃適應症的監管部門批准的數據，而這些產品在商業化之前必須獲得監管部門的批准。
•產品開發涉及漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期的臨牀前研究和臨牀試驗的結果可能無法預測未來的臨牀試驗結果。
•我們可能會發現很難招募和維持患者或受試者參與我們的臨牀試驗，部分原因是患有我們正在研究的候選產品所針對的疾病的患者或受試者數量有限，或者競爭療法和臨牀試驗的可用性。我們無法預測在未來的臨牀試驗中，我們是否會難以招募和維持患者或受試者。難以招募和維持患者或受試者可能會延遲或阻礙我們候選產品的臨牀試驗。
•我們依靠第三方來開展我們的臨牀前開發活動和臨牀試驗，生產我們的候選產品並提供其他服務。如果這些第三方不能成功執行和遵守監管要求，我們可能無法成功完成臨牀開發、獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。
•我們依靠專利權、商業祕密保護和保密協議來保護與我們的候選產品和任何未來候選產品相關的知識產權。如果我們無法通過這些方法的組合獲得或保持排他性，我們可能無法在市場上進行有效的競爭。
6



目錄
•如果我們無法建立商業製造、銷售和營銷能力，也無法與第三方簽訂協議以商業方式製造、營銷和銷售我們的候選產品，我們可能無法產生任何收入。
•我們面臨激烈的競爭，我們的競爭對手可能會比我們更快或更成功地發現、開發或商業化產品。
•我們未來的成功在一定程度上取決於我們吸引、留住和激勵合格人員的能力。如果我們失去關鍵人員，或者我們未能招募更多的高技能人才，我們開發候選產品的能力將受到損害，我們的業務可能會受到損害。
7



目錄
第一部分財務信息
第 1 項。財務報表
VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
簡明的合併資產負債表
（以千計）
（未經審計）
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
資產
流動資產：
現金和現金等價物$91,641 $102,827 
短期投資521,546 374,543 
預付費用和其他流動資產（包括美元的關聯方）1,137和 $0分別截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日）
13,529 9,006 
未開具賬單的收入-關聯方102 102 
流動資產總額626,818 486,478 
財產和設備，淨額1,526 1,672 
經營租賃使用權資產1,482 1,670 
其他資產555 604 
總資產$630,381 $490,424 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款$2,676 $2,239 
應計負債和其他（包括關聯方）美元637和 $374分別截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日）
23,163 24,108 
遞延收入的當期部分-關聯方288 288 
流動負債總額26,127 26,635 
長期債務，淨額20,328 20,205 
遞延收入-關聯方500 573 
其他負債896 989 
負債總額47,851 48,402 
承付款和意外開支
股東權益：
優先股，A系列無表決權可轉換優先股，$0.01面值； 435,000授權股份； 157,435和 172,435分別截至2024年3月31日和2023年12月31日的已發行和流通股份
71,429 78,235 
優先股，B 系列無表決權可轉換優先股，$0.01面值； 500,000授權股份； 143,522截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已發行和流通的股份
128,281 128,281 
普通股，$0.01面值； 200,000,000授權股份； 63,798,536和 53,986,112分別截至2024年3月31日和2023年12月31日的已發行和流通股份
638 540 
額外的實收資本1,156,999 960,536 
累計的其他綜合（虧損）收益(367)338 
累計赤字(774,450)(725,908)
股東權益總額582,530 442,022 
負債和股東權益總額$630,381 $490,424 
見這些簡明合併財務報表的附註。
8
目錄
VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
簡明的合併運營報表和綜合虧損
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）

三個月已結束
3月31日
20242023
收入：
協作收入-關聯方$72 $98 
運營費用：
研發（包括關聯方開支 $）661和 $3,244分別在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中。）
40,944 50,740 
一般和行政15,025 21,831 
運營費用總額$55,969 $72,571 
運營損失(55,897)(72,473)
其他收入：
利息和其他收入7,942 4,487 
利息和其他費用(587)(165)
其他收入，淨額7,355 4,322 
淨虧損$(48,542)$(68,151)
基本和攤薄後的每股淨虧損$(0.79)$(1.61)
用於計算基本和攤薄後的每股淨虧損的加權平均股數61,099,03842,242,309
綜合損失：
淨虧損$(48,542)$(68,151)
其他綜合（虧損）收益：
投資未實現（虧損）收益的變化(705)216 
其他綜合（虧損）收益總額(705)216 
綜合損失總額$(49,247)$(67,935)

見這些簡明合併財務報表的附註。
9

VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
股東權益變動的簡明合併報表
（以千計，共享數據除外）
（未經審計）

優先股普通股額外
付費
資本		累計其他綜合收益（虧損）累積的
赤字		總計
股東
公平
A 系列 B 系列
股份金額股份金額股份金額
截至 2023 年 12 月 31 日的餘額172,435 $78,235 143,522 $128,281 53,986,112 $540 $960,536 $338 $(725,908)$442,022 
轉換可轉換優先股時發行普通股(15,000)(6,806)— — 1,000,048 10 6,796 — — — 
普通股的發行，2024年公開發行，扣除發行成本為美元9,304
—— — — 7,142,85871 140,625 — — 140,696 
普通股的發行，2022年9月的自動櫃員機，扣除發行成本為美元1,088
— — — — 1,561,57015 35,162 — — 35,177 
發行普通股以行使股票期權— — — — 66,191 1 837 — — 838 
根據員工股票購買計劃以現金髮行普通股— — — — 22,642 — 356 — — 356 
限制性股票單位的歸屬—— — — 19,1151 (1)— — — 
基於股份的薪酬支出— — — — — — 12,688 — — 12,688 
未實現投資收益的變化— — — — — — — (705)— (705)
淨虧損— — — — — — — — (48,542)(48,542)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額157,435 $71,429 143,522 $128,281 63,798,536 $638 $1,156,999 $(367)$(774,450)$582,530 















VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
股東權益變動的簡明合併報表
（以千計，共享數據除外）
（未經審計）


優先股普通股額外
付費
資本		累計其他綜合收益（虧損）累積的
赤字		總計
股東
公平
A 系列 B 系列
股份金額股份金額股份金額
截至2022年12月31日的餘額188,381 $85,470 51,210 $56,677 41,305,947$414 $741,067 $(390)$(488,174)$395,064 
轉換可轉換優先股時發行普通股(15,946)(7,235)— — 1,063,118 10 7,225 — — — 
在行使認股權證時發行普通股— — — — 57,553 1 945 — — 946 
發行普通股以行使股票期權— — — — 612,846 6 6,932 — — 6,938 
根據員工股票購買計劃以現金髮行普通股— — — — 15,854 — 320 — — 320 
基於股份的薪酬支出— — — — — — 15,216 — — 15,216 
未實現投資收益的變化— — — — — — — 216 — 216 
淨虧損— — — — — — — — (68,151)(68,151)
截至2023年3月31日的餘額172,435 $78,235 51,210 $56,677 43,055,318 $431 $771,705 $(174)$(556,325)$350,549 
見這些簡明合併財務報表的附註。
10
目錄
VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
簡明的合併現金流量表
（以千計）
（未經審計）
截至3月31日的三個月
20242023
來自經營活動的現金流：
淨虧損$(48,542)$(68,151)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
基於股份的薪酬支出12,688 15,216 
非現金利息支出和債務發行成本的攤銷123 53 
折舊和攤銷145 105 
可供出售證券溢價和折扣的增加和攤銷(4,663)(2,975)
非現金租賃費用(16)12 
其他非現金物品— 30 
運營資產和負債的變化：
預付費用和其他資產(4,474)(2,094)
未開具賬單的收入-關聯方— (26)
遞延收入-關聯方(72)(72)
應付賬款482 (6,647)
應計負債和其他負債(894)2,576 
用於經營活動的淨現金(45,223)(61,973)
來自投資活動的現金流：
購買短期投資(225,609)(77,280)
短期投資到期的收益82,564 64,100 
購買財產和設備— (115)
用於投資活動的淨現金(143,045)(13,295)
來自融資活動的現金流：
根據2024年公開發行和2022年9月自動櫃員機協議發行普通股的收益186,265 — 
支付與出售普通股相關的發行成本 (10,377)— 
行使認股權證後發行普通股的收益— 946 
行使股票期權後發行普通股的收益838 6,938 
根據員工股票購買計劃以現金髮行普通股的收益356 320 
融資活動提供的淨現金177,082 8,204 
現金和現金等價物的淨減少(11,186)(67,064)
期初的現金和現金等價物102,827 155,579 
期末的現金和現金等價物$91,641 $88,515 
現金流信息的補充披露
支付利息的現金$452 $112 
非現金投資和融資活動的補充披露
將優先股轉換為普通股 $6,806 $7,235 
11
目錄
未付普通股發行成本包含在應計負債中100 $— 
購買應付賬款和應計負債中的財產和設備$— $285 

見這些簡明合併財務報表的附註。
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目錄
VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
1. 業務描述
特拉華州的一家公司（“公司” 或 “Viridian”）Viridian Therapeutics, Inc. 是一家生物製藥公司，致力於為患有當今療法不足的嚴重疾病的患者提供新的治療方法。該公司最先進的項目 VRDN-001 是一種針對胰島素樣生長因子-1受體（“IGF-1R”）的差異化單克隆抗體，胰島素樣生長因子-1受體是經過臨牀和商業驗證的甲狀腺眼病（“TED”）治療靶標。該公司的第二個候選產品 VRDN-003 是 VRDN-001 的延長半衰期版本，專為方便、小容量的皮下注射劑而設計。TED 是一種嚴重且使人衰弱的罕見自身免疫性疾病，會導致眼睛周圍發炎，從而導致眼睛隆起、紅腫脹、複視、疼痛和潛在失明。
除了開發TED療法外，該公司還在開發工程化的抗新生兒Fc受體（“fcRn”）抑制劑產品組合，包括 VRDN-006 和 VRDN-008。fcRN抑制劑有可能治療各種自身免疫性疾病，這代表着巨大的商業市場機會。
流動性
隨附的簡明合併財務報表是在假設公司為持續經營企業的基礎上編制的，不包括任何調整以反映與其持續經營能力相關的任何不確定性可能對資產的可收回性和分類或負債金額和分類產生的影響。迄今為止，公司的運營資金主要來自出售公司普通股、A系列優先股、B系列優先股和其他股權證券、債務融資、許可費和根據合作協議獲得的報銷。自成立以來，截至2024年3月31日，該公司的累計赤字為美元774.5百萬。該公司預計，在可預見的將來，將繼續產生營業虧損。
公司沒有獲準進行商業銷售的產品，沒有從產品銷售中產生任何收入，也無法保證何時或是否會從產品銷售中獲得任何收入。實際上，公司的所有營業虧損都源於與其研發計劃有關的費用以及與其運營相關的一般和管理成本。該公司預計，隨着其候選產品的繼續開發和尋求監管部門的批准，至少在未來幾年內將產生鉅額支出和營業虧損。由於開發計劃的時機以及為獲得監管部門批准所做的努力，預計每個季度和每年的營業虧損將大幅波動。
截至 2024 年 3 月 31 日，該公司擁有大約 $613.2百萬現金、現金等價物和短期投資。截至這些簡明合併財務報表的發佈之日，公司預計，自這些財務報表發佈之日起，其現有資源將足以支付至少未來十二個月的運營費用和資本支出需求。
該公司將繼續需要額外的資金才能繼續為其運營提供資金。未來資金需求的金額和時間將取決於許多因素，包括公司臨牀開發工作的速度和結果、股權融資、簽訂許可和合作協議以及發行債務或其他融資工具。公司獲得額外資本的能力取決於許多因素，其中一些因素是公司無法控制的，包括在以下方面的成功
13
目錄
制定其候選產品、運營業績和市場條件，包括當前通貨膨脹和更廣泛的宏觀經濟環境所產生的市場狀況。
未能在需要時以優惠條件或根本籌集資金，將對公司的財務狀況及其開發候選產品的能力產生負面影響。不斷變化的環境可能會導致公司的資本消耗比目前的預期快得多或慢。如果公司無法獲得額外的資本或資源，則需要修改其運營計劃。此處包含的估計基於可能被證明是錯誤的假設，公司可能比目前預期的更快地耗盡其可用財務資源。
2. 重要會計政策摘要
演示基礎
隨附的未經審計的簡明合併財務報表是根據美國公認會計原則（“美國公認會計原則”）編制的，用於中期財務報告，並根據第S-X條例第10-01條的要求編制。因此，它們不包括美國公認會計原則要求的完整財務報表的所有信息和腳註。這些附註中提及的適用指南均指會計準則編纂（“ASC”）、會計準則更新（“ASU”）或財務會計準則委員會（“FASB”）中的權威美國公認會計原則。
管理層認為，公允列報未經審計的簡明合併財務報表所必需的所有調整，包括正常的經常性應計費用和估計數的修訂，均已包括在內。截至2024年3月31日的三個月的中期業績不一定代表截至2024年12月31日的財年或任何其他未來時期的預期業績。
隨附的未經審計的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目。該公司的子公司沒有員工或業務。在合併中，所有公司間餘額和交易均已清除。管理層已確定該公司的運營地 一細分市場，即開發和商業化新療法的業務。本10-Q表季度報告中包含的信息應與公司於2024年2月27日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的公司合併財務報表和附註一起閲讀。公司管理層對截至提交這些未經審計的簡明合併財務報表之日的活動進行了評估，得出的結論是，除了披露的以外，沒有其他需要披露的後續事件。
風險和不確定性——全球經濟考量
全球宏觀經濟環境不確定，可能受到美國貿易關税增加和與其他國家的貿易爭端、全球資本和信貸市場的不穩定、供應鏈的薄弱以及地緣政治環境的不穩定等因素的負面影響，包括俄羅斯入侵烏克蘭、中國和臺灣之間緊張局勢加劇、以色列及周邊地區的衝突以及其他政治緊張局勢。這些挑戰已經造成並可能繼續造成經濟衰退擔憂、對潛在制裁的擔憂、高利率、外匯波動和通貨膨脹壓力。目前，該公司無法量化這種經濟不穩定對其未來業務的潛在影響。
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目錄
繼續關注
在每個報告期，公司都會評估是否存在使人們對公司在財務報表發佈之日起一年內繼續經營的能力產生重大懷疑的情況或事件。如果公司斷定存在重大疑問，並且公司的計劃沒有緩解這種疑問，或者其計劃緩解了人們對公司繼續經營能力的重大懷疑，則公司必須進行某些額外披露。
除其他外，該公司的評估包括分析公司臨牀開發工作的結果、許可和合作協議以及該實體當前的財務狀況，包括預計在一年內的有條件和無條件債務，以及財務報表發佈之日的相關流動性來源。這反映在公司的預期運營預算和預測中，並與當前的現金、現金等價物和短期投資餘額進行了比較。
估算值的使用
公司的簡明合併財務報表是根據美國公認會計原則編制的，該公認會計原則要求其做出估算和假設，以影響財務報表日報告的資產和負債金額、或有資產和或有負債的披露以及報告期內報告的收入和支出金額。這些簡明合併財務報表中反映的重要估計和假設包括但不限於臨牀試驗成本的應計費用，包括製造活動和其他外包研發費用，以及基於股份的獎勵的估值。儘管這些估計是基於公司對時事和未來可能採取的行動的瞭解，但實際結果最終可能與這些估計和假設有所不同。
收入確認
公司根據ASC主題606進行收入核算， 與客户簽訂合同的收入 （“ASC 606”）。
公司簽訂了屬於ASC 606範圍內的合作協議和某些其他協議，根據這些協議，公司對公司的某些候選產品進行許可、可以許可或授予許可權的選擇權，並提供與此類協議相關的研發服務。這些協議的條款通常包括支付以下一項或多項：不可退還的預付費用；報銷研發費用；開發、臨牀、監管和商業銷售里程碑付款；以及許可產品淨銷售的特許權使用費。
根據ASC 606，公司在客户獲得對承諾商品或服務的控制權時確認收入，該金額反映了公司預計為換取這些商品或服務而獲得的對價。
為了確定應確認的適當收入金額，對於ASC 606範圍內的協議，公司執行以下五個步驟：（i）確定合同中的商品或服務；（ii）確定承諾的商品或服務是否為履約義務，包括它們在合同條款中是否有區別；（iii）衡量交易價格，包括對可變對價的限制；（iv）將交易價格分配給已確定的履約義務；以及 (v)當公司履行每項履約義務時（或當時）確認收入。只有當公司有可能收取其有權獲得的對價以換取其轉讓給客户的商品或服務時，公司才將五步模式應用於合同。
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目錄
公司協議中承諾的商品或服務通常包括公司知識產權或研發服務的許可或許可選項。履約義務是合同中向客户轉讓特定商品或服務的承諾，在以下情況下被視為區別：(i) 客户可以自行或與其他現有資源一起從商品或服務中受益，以及 (ii) 承諾的商品或服務可與合同中的其他承諾分開。在評估承諾的商品或服務是否不同時，公司會考慮諸如基礎知識產權的發展階段、客户自行開發知識產權的能力或所需的專業知識是否隨時可用，以及商品或服務是合同中其他商品或服務不可或缺還是依賴於合同中的其他商品或服務等因素。
公司根據轉讓合同中承諾的商品或服務所需的預期金額來估算交易價格。對價可能包括固定對價或可變對價。在每份包含可變對價的協議開始時，公司都會評估潛在付款金額和收到付款的可能性。公司使用最有可能的金額方法或預期價值方法來估算預期收到的金額，並根據哪種方法最能預測預期收到的金額。交易價格中包含的可變對價金額可能會受到限制，並且僅在未來一段時間內累計收入金額可能不會發生重大逆轉的情況下，才包含在交易價格中。
公司的合同通常包括開發和監管里程碑付款，這些款項按最可能的金額方法進行評估，如果可能發生重大收入逆轉，則會受到限制。在獲得這些批准之前，不在公司控制或被許可人控制範圍內的里程碑付款（例如監管部門的批准）被認為不可能實現。在每個報告期結束時，公司都會重新評估實現此類開發和臨牀里程碑的可能性以及任何相關限制因素，並在必要時調整其對總體交易價格的估計。任何此類調整都是在累積補的基礎上記錄的，這將影響調整期間的合作和其他研發收入。
對於包含基於銷售的特許權使用費（包括基於銷售水平的里程碑付款）的協議，如果許可被視為與特許權使用費相關的主要項目，則公司在 (i) 相關銷售發生時，或 (ii) 部分或全部特許權使用費分配的履約義務得到履行（或部分履行）時確認收入。迄今為止，公司尚未確認公司任何合作或戰略聯盟協議產生的任何特許權使用費收入。
公司根據估計的獨立銷售價格分配交易價格。公司必須制定需要判斷的假設，以確定合同中確定的每項履約義務的獨立銷售價格。公司利用關鍵假設來確定獨立銷售價格，其中可能包括其他可比交易、交易談判中考慮的定價以及估計成本。當可變對價的條款與履行義務的履行有關，並且由此產生的分配金額與公司為履行每項履約義務而預期獲得的金額一致時，可變對價是專門分配給合同中的一項或多項履約義務的。
在轉讓相關商品或服務的控制權時，分配給每項履約義務的對價被確認為收入。對於由許可和其他承諾組成的履約義務，公司利用判斷來評估合併履約義務的性質，以確定合併履約義務是否在一段時間內或某個時間點得到履行，如果隨着時間的推移，則採用適當的方法來衡量進展情況。公司評估每個報告期的進展衡量標準，並在必要時調整業績衡量標準和相關的收入確認。
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目錄
公司根據每份合同中規定的計費計劃從客户那裏獲得付款。在公司履行這些安排下的義務之前，預付款和費用在收到時或到期時記作遞延收入。當公司的對價權是無條件時，金額記作應收賬款。
研究和開發
研發費用按開展研究和開發活動所產生的費用記作支出。這些成本包括員工相關費用，包括工資、福利、基於股份的薪酬、包括遣散費在內的重組費用、根據第三方許可協議獲得和維護許可證的費用、諮詢費、第三方代表公司開展的研發活動的成本、製造或製造臨牀試驗材料的成本、實驗室用品、折舊以及設施和管理費用。公司在公司接收或獲得適用商品的所有權期間或提供適用服務期間記錄研發費用。如果支付的金額超過所產生的成本，公司將記錄預付費用。
如果公司未來無法從收購的合同權利中獲得經濟利益，則公司將為收購和保留許可技術的合同權利而支付的預付款和里程碑款記作研發費用。該公司認為，在此類候選藥物獲得美國食品藥品監督管理局（“FDA”）批准銷售之前，或者其他重大風險因素得到緩解之前，獲得許可技術的合同權利所帶來的未來經濟利益尚不確定。此類預付款和里程碑付款在簡明的合併現金流量表中反映為用於經營活動的現金。
臨牀試驗和臨牀前研究應計額
公司根據當時的某些事實和情況，在簡明的合併財務報表中對截至每個資產負債表日的應計費用進行了估算。公司的臨牀試驗和臨牀前研究應計費用基於對臨牀研究機構、製造組織和其他提供商提供的服務產生的費用估計。根據公司與外部服務提供商簽訂的協議，付款取決於多種因素，例如場地啟動、患者篩查、入組、報告的交付和其他事件。在累積這些活動時，公司從各種來源獲取信息，並估算每個時期分配的工作量或支出水平。隨着估算值的變化，未來可能需要調整公司的研發費用。
基於股份的薪酬
公司以股票期權和限制性股票單位（“RSU”）的形式向員工和非員工發放股票獎勵。根據ASC Topic 718，公司根據估計的授予日期公允價值，衡量和確認向員工和非僱員發放的股票獎勵的基於股份的薪酬支出， “補償-股票補償” 並根據其普通股的公允價值確定限制性股票的公允價值。公司使用Black-Scholes期權定價模型來確定股票期權的公允價值。使用Black-Scholes期權定價模型要求公司就期權的預期期限、與期權的預期壽命一致的普通股的預期波動率、無風險利率和普通股的預期股息收益率做出假設。在扣除任何實際沒收款後，公司在必要服務期內使用直線法確認基於服務的條件的獎勵的基於股份的薪酬支出。
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目錄
現金和現金等價物
所有在購買之日到期日為90天或更短的高流動性投資都被歸類為現金等價物。現金等價物按成本列報，由於這些工具的到期日短，成本接近公允價值。
投資
該公司的投資包括高評級的公司證券和美國國庫證券，並被歸類為可供出售證券。因此，這些投資按各自的公允價值入賬，公允價值根據報價確定。公司可以持有規定到期日超過一年的證券。所有可供出售的證券都被視為可用於支持當前業務，因此，到期日超過一年的投資通常被歸類為流動資產。
在處置之前，未實現的收益和虧損作為股東權益的組成部分列報。根據具體的識別方法，已實現的收益和虧損作為其他收入（支出）的組成部分列為淨額。這些證券需要定期進行減值審查。當投資的公允價值下降到成本基礎以下被認為不是暫時性的，則會產生減值費用。
公允價值測量
根據美國公認會計原則，某些資產和負債按公允價值結算。公允價值被定義為在衡量日市場參與者之間的有序交易中，資產或負債在主要市場或最有利市場上為轉移負債（退出價格）而獲得的交易價格，或為轉移負債而獲得的交換價格（退出價格）。用於衡量公允價值的估值技術必須最大限度地使用可觀察的投入，最大限度地減少對不可觀察投入的使用。按公允價值持有的金融資產和負債應按公允價值層次結構的以下三個層次之一進行分類和披露，其中前兩個被認為是可觀察的，最後一個被認為是不可觀察的：
•一級投入使用活躍市場中相同資產或負債的報價（未經調整）。
•二級投入使用除一級價格之外的可觀測輸入，例如類似資產或負債的報價、非活躍市場的報價，或基本上整個相關資產或負債期內可觀察到或可觀測的市場數據證實的其他投入。
•第三級輸入是資產或負債的不可觀察的數據點，包括資產或負債的市場活動很少（如果有）的情況。
公司的某些金融工具不是經常按公允價值計量的，而是由於其到期日的短期性質，例如現金和現金等價物、應收賬款、應付賬款和應計費用，因此按近似其公允價值入賬。
信用風險的集中度
可能使公司面臨信用風險集中的金融工具主要由現金等價物組成，其中包括到期日少於三個月的短期投資。公司在聯邦保險金融機構中持有的存款超過了聯邦保險限額。公司在此類賬户中沒有遭受任何損失。公司將其多餘的現金主要投資於一家金融機構持有的存款和貨幣市場基金。公司認為，除了與商業銀行關係相關的正常信用風險外，它不會面臨異常的信用風險。
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目錄
財產和設備
公司按成本扣除累計折舊和攤銷後出售其財產和設備。折舊通常是在資產的估計使用壽命內使用直線法計算的 三到 五年。租賃權改善按租賃期限（包括任何被認為合理保證的續訂期）或資產的估計使用壽命中較短者進行攤銷。在建工程在投入使用之前不會折舊。維修和保養費用在發生時記為支出，重大改進的支出記作資本。
經營租賃使用權資產和負債
公司在合同開始時以及在修改或續訂現有租約期間確定一項安排是否是或包含租約。經營租賃資產代表公司在租賃期內使用標的資產的權利，經營租賃負債代表公司支付租賃產生的租賃款項的義務。根據亞利桑那州立大學第2016-02號中的指導方針，公司已記錄了經營租賃資產和負債，租賃（主題） 842), 以及隨後對初步指南的修正案：亞利桑那州立大學第2017-13號、亞利桑那州立大學第2018-10號和亞利桑那州立大學第2018-11號（統稱為 “ASC 842”）。這些經營租賃資產和負債在租賃開始之日根據租賃期內租賃付款的現值予以確認。用於確定公司經營租賃資產的租賃付款可能包括租賃激勵措施、規定的租金上漲和升級條款，並在公司簡明合併資產負債表中的公司經營租賃資產中確認。公司的經營租賃反映在公司簡明合併資產負債表中的應計負債和其他負債中的經營租賃使用權資產和經營租賃負債中。最低租賃付款的租賃費用在租賃期內按直線法確認。短期租賃，定義為在開始之日租賃期為12個月或更短的租賃，不在此處理範圍內，在租賃期內按直線法予以確認。請參閲註釋 6。 承諾和意外開支——租賃債務獲取與公司運營租賃相關的更多信息。
債務和債務發行成本
根據亞利桑那州立大學第2015-03號，公司向貸款機構支付的債務發行成本和支出作為相關債務負債的直接扣除額列在合併資產負債表上，而不是作為資產進行資本化， 利息——利息歸屬（副主題 835-30）：簡化債務發行成本的列報。債務發行成本是指與公司定期貸款（定義見附註5）相關的法律和其他直接成本。 債務）。在貸款期限內，使用實際利率法，這些成本作為利息支出的非現金部分進行攤銷。
可轉換優先股
公司在發行之日按各自的公允價值記錄無表決權的可轉換優先股股份，扣除發行成本。
長期資產減值
每當事件或情況變化表明此類資產的賬面金額可能無法收回時，公司就會評估其財產和設備的賬面金額。沒有減值費用是在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中記錄的。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數，不考慮普通股等價物。從那時起
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目錄
公司在所有報告期內均處於虧損狀態，攤薄後的每股淨虧損與所有時期的基本每股淨虧損相同，因為納入所有潛在的已發行普通股具有反稀釋作用。
綜合損失
綜合虧損包括淨虧損和對投資未實現損益變動的調整。未實現的累計綜合收益或虧損作為單獨的組成部分反映在簡明的股東權益變動合併報表中。
所得税
公司使用資產和負債方法對遞延所得税進行會計處理，對所得税進行入賬。遞延所得税資產和負債是根據財務報表現有資產和負債賬面金額與其各自税基之間的差異而確認的未來税收後果。如果遞延所得税資產很可能無法變現，則會記錄估值補貼。遞延所得税資產和負債是使用頒佈的税率來衡量的，預計這些税率將適用於預計收回或結清這些臨時差異的年份的應納税所得額。税率變動對遞延所得税資產和負債的影響在包括頒佈日期在內的期內在運營中予以確認。
公司的重要遞延所得税資產用於淨營業虧損結轉、税收抵免、應計和儲備金以及資本化啟動成本。該公司自成立以來一直為其全部遞延所得税淨資產提供了估值補貼，因為由於其營業虧損的歷史，公司得出結論，其遞延所得税資產很可能無法變現。
該公司有 不未被認可的税收優惠。公司將簡明合併運營報表和綜合虧損表中因少繳所得税而產生的利息和罰款歸類為一般和管理費用。沒有此類支出已在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月內得到確認。
認股證
在發行購買普通股的認股權證後，公司根據FASB ASC Topic 480對認股權證發行的條款進行評估，以確定認股權證發行的適當會計和分類， 區分負債和權益, FASB ASC 主題 505, 公平，FASB ASC 815， 衍生品和套期保值，和 ASC 718， 補償-股票補償，並將普通股認股權證歸類為負債或股權。當公司可能需要以現金結算認股權證行使時，認股權證被歸類為負債；當公司結算行使普通股的認股權證時，認股權證被歸類為股權。
細分信息
該公司在以下地區運營一此處未披露運營分部，因此，未披露任何分部信息。所有設備、租賃改造和其他固定資產實際位於美國境內，除非另有説明，否則與公司合作伙伴的所有協議均以美元計價。
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目錄
最近的會計公告——有待採納
財務會計準則委員會或公司在指定生效日期通過的其他標準制定機構會不時發佈新的會計聲明。公司認為，最近發佈的準則的採用不會對公司的合併財務報表或披露產生重大影響。
2023年11月，財務會計準則委員會發布了亞利桑那州立大學2023-07年《分部報告（主題280）：報告分部披露的改進》（“亞利桑那州立大學2023-07”）。亞利桑那州立大學2023-07年要求加強對重大分部支出的披露，加強中期披露要求，澄清實體可以披露多個分部損益指標的情況，為擁有單一可報告分部的實體提供新的分部披露要求，幷包含其他披露要求。亞利桑那州立大學2023-07對公司自2023年12月15日之後開始的年度報告期及隨後的中期有效，允許提前採用。亞利桑那州立大學2023-07要求追溯適用於財務報表中列報的所有先前時期。該公司目前正在評估採用亞利桑那州立大學2023-07將對其合併財務報表產生的影響。
2023年12月，財務會計準則委員會發布了亞利桑那州立大學2023-09《所得税（主題740）：所得税披露的改進》（“亞利桑那州立大學2023-09”）。亞利桑那州立大學 2023-09 年要求公司的年度財務報表在税率對賬中包括一致的類別和更詳細的信息分類，並按司法管轄區分繳納的所得税。亞利桑那州立大學2023-09年對公司自2025年12月15日之後開始的年度報告期內有效。採用要麼是前瞻性的方法，要麼是完全回顧性的過渡方法。允許提前收養。該公司目前正在評估採用亞利桑那州立大學2023-09年度將對其合併財務報表產生的影響。
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目錄
3. 投資和公允價值衡量
投資
截至2024年3月31日和2023年12月31日，該公司的投資包括以下內容：
（以千計）攤銷成本未實現收益總額未實現虧損總額公允價值
2024年3月31日
貨幣市場基金$73,945 $7 $— $73,952 
美國國債281,086 25 (288)280,823 
美國公司票據和債券239,990 47 (160)239,877 
持有的國際公司債券15,272 11 (9)15,274 
總計$610,293 $90 $(457)$609,926 
2023年12月31日
貨幣市場基金$77,724 $7 $— $77,731 
美國國債148,423 255 (5)$148,673 
美國公司票據和債券227,463 142 (85)$227,520 
持有的國際公司債券9,304 24 — 9,328 
總計$462,914 $428 $(90)$463,252 
上述貨幣市場基金包含在公司簡明合併資產負債表上的現金和現金等價物中。
截至2024年3月31日，公司認為其投資組合中的未實現虧損是暫時性的，不是信貸損失造成的。公司有意也有能力持有此類投資，直到按公允價值收回為止。該公司做到了 不在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，其可供出售證券的任何已實現收益或虧損。該公司做到了 不在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月內有任何短期投資的銷售額。公司所有投資的合同到期日均小於 24月。
公允價值測量
下表彙總了公司經常按公允價值計量的資產和負債：
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目錄
（以千計）活躍市場的報價
（第 1 級）		重要的其他可觀測輸入
（第 2 級）		大量不可觀察的輸入
（第 3 級）		總計
2024年3月31日
現金等價物：
貨幣市場基金$73,952 $— $— $73,952 
美國國債— 7,981 — 7,981 
美國公司票據和債券— 6,447 — 6,447 
短期投資：
美國國債— 272,842 — 272,842 
美國公司票據和債券— 233,430 — 233,430 
持有的國際公司債券— 15,274 — 15,274 
現金等價物和短期投資總額$73,952 $535,974 $— $609,926 
2023年12月31日
現金等價物：
貨幣市場基金$77,731 $— $— $77,731 
美國公司票據和債券— 10,978 — 10,978 
短期投資：
美國國債— 148,673 — 148,673 
美國公司票據和債券— 216,542 — 216,542 
持有的國際公司債券— 9,328 — 9,328 
現金等價物和短期投資總額$77,731 $385,521 $— $463,252 
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目錄
4. 應計負債和其他
應計負債包括以下內容：
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
（以千計）
應計外包臨牀試驗和臨牀前研究$13,075 $10,724 
應計員工薪酬和相關税款7,057 10,513 
經營租賃負債，短期732 843 
應計律師費和開支527 399 
應計的其他專業服務費1,028 473 
負債分類的股票購買認股權證的價值100 100 
應計應付利息154 154 
其他應計負債490 902 
應計負債總額$23,163 $24,108 

5. 債務
與 Hercules Capital, Inc. 簽訂的貸款和擔保協議
2022年4月，公司在公司、其某些子公司（連同本公司，統稱為 “借款人”）、Hercules Capital, Inc.（“Hercules”）和其中提到的某些其他貸款人（“貸款人”）之間簽訂了貸款和擔保協議（“赫拉克勒斯貸款和擔保協議”）。根據赫拉克勒斯貸款和擔保協議，貸款人向公司提供了獲得本金總額不超過美元的定期貸款75.0百萬，在 四一部分（統稱為 “定期貸款”），包括（1）一筆初始貸款25.0百萬美元，在2023年6月15日之前可供公司使用；(2) 第二筆資金 $10.0百萬美元，視某些監管里程碑的實現而定，有效期至2023年6月15日；(3) 第三筆資金 $15.0百萬美元，視某些監管里程碑的實現情況而定，有效期至2024年3月15日；以及 (4) 第四筆款項25.0百萬美元，須經貸款人投資委員會批准，有效期至2024年12月15日。在2023年8月修訂《赫拉克勒斯貸款和擔保協議》之前，第三筆貸款的里程碑並未實現。借款人在Hercules貸款和擔保協議下的義務幾乎由借款人的所有資產擔保，不包括借款人的知識產權。定期貸款的到期日為2026年10月1日。
根據大力神貸款和擔保協議的條款，公司最初有義務在2024年4月1日之前進行純息付款。但是，在2022年8月實現發展里程碑後，純息期限延長至2024年10月1日。如果實現更多發展里程碑，則純息期限將進一步延長至2025年4月1日。在純息期結束至2026年10月1日到期日之間，借款人必須按月等額分期償還定期貸款金額的本金和利息。此外，借款人必須
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目錄
支付等於期末的費用 6到期時已注資定期貸款預付款本金的百分比，這些預付款計為貸款期限內的額外利息支出。
簽署 Hercules 貸款和擔保協議後，公司提取的初始本金為 $5.0百萬。該公司承擔的債務發行成本為美元0.2與定期貸款相關的百萬美元。
此外, 在初始提款中, 公司向貸款人支付了$的貸款費0.1百萬，以及 $0.1貸款人產生並由公司償還的數百萬美元其他費用（“貸款人費用”）。債務發行成本和貸款人支出作為貸款期限內的額外利息支出攤銷。
2023年8月，公司執行了對大力神貸款和擔保協議的修正案（“大力神修正案”）。根據赫拉克勒斯修正案, 貸款人向公司提供了增加的定期貸款，本金總額不超過 $150百萬，在 四部分（統稱為 “經修訂的定期貸款”），包括 (1) 美元的初始貸款50.0百萬，美元5.0其中百萬美元是在2022年4月大力神貸款和擔保協議到期時提取的，美元15.0其中百萬是在 2023 年 8 月《赫拉克勒斯修正案》結束時提取的，$5.0其中 100 萬個已在 2023 年 12 月 15 日之前上市，以及 $25.0其中 100 萬美元將於 2024 年 7 月 1 日至 2024 年 12 月 15 日期間上市；(2) 第二批資金20.0百萬美元，視某些監管里程碑的實現而定，有效期至2025年2月15日；(3) 第三批美元20.0百萬美元，視某些監管里程碑的實現而定，有效期至2025年3月31日；以及 (4) 第四批美元60.0百萬美元，須經貸款人投資委員會批准，有效期至2025年6月15日。第二和第三階段的里程碑尚未實現。借款人在《赫拉克勒斯修正案》協議下的義務幾乎由借款人的所有資產擔保，不包括借款人的知識產權。修訂後的定期貸款的到期日為2026年10月1日。
經修訂的定期貸款按浮動年利率計息，等於 (i) 中較大者 7.45% 和 (ii) 4.2比最優惠利率（定義見其中）的百分比，前提是定期貸款利率不得超過年利率為 8.95%。利息應在每個月的第一天按月支付。截至2024年3月31日，利率為 8.95%.
根據大力神修正案的條款，公司有義務在2025年4月1日之前僅支付利息款項。如果實現某些發展里程碑，則純息期限將延長至2025年10月1日。如果實現其他發展里程碑，則純息期限將進一步延長至2026年4月1日。在純息期結束至2026年10月1日到期日之間，借款人必須按月等額分期償還修正後的定期貸款金額，即本金和利息。此外，借款人必須支付等於期末的費用 6到期時已資助的修正定期貸款預付款本金的百分比，這些預付款計為貸款期限內的額外利息支出。
2023 年 8 月執行《赫拉克勒斯修正案》後，公司提取了本金 $15.0百萬。《赫拉克勒斯修正案》被確定要對大力神貸款和擔保協議進行實質性修改，因此被列為債務清償。公司確認的債務清償損失為美元0.22023年8月的百萬美元與未攤銷的債務折扣和債務發行成本有關。
所有項目的總成本（現金利息、債務發行成本的攤銷/增加和期末費用）均被確認為利息支出，有效利率約為 9.3%。這個
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目錄
公司記錄的利息支出為美元0.6百萬和美元0.2在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，分別為百萬人。
下表彙總了定期貸款對公司截至2024年3月31日的簡明合併資產負債表的影響：
2024年3月31日
（以千計）
總收益$20,000 
應計期末費用328 
未攤銷的債務發行成本— 
賬面價值$20,328 
定期貸款的賬面價值接近其公允價值。 截至2024年3月31日，與赫拉克勒斯貸款和擔保協議相關的未來本金還款額（不包括期末費用）如下（以千計）：
財政年度
2024 年（剩餘部分）$— 
20259,101 
202610,899 
總計$20,000 
6. 合作協議
與 Zenas BioPharma 的許可協議
2020年10月，該公司與澤納斯生物製藥（開曼）有限公司（“澤納斯生物製藥”）簽訂了許可協議，向澤納斯生物製藥許可包含某些材料、專利權和專有技術的技術。自2021年2月以來，公司已與Zenas BioPharma簽訂了多份信函協議，根據該協議，公司同意就包括製造在內的某些開發活動向澤納斯生物製藥提供援助。2022年5月，公司與Zenas BioPharma簽訂了製造開發和供應協議，以生產和供應或已經制造和供應用於研發目的的臨牀藥物產品。許可協議和隨後的信函協議和供應協議（統稱為 “澤納斯協議”）是針對單一商業目標談判的，出於會計目的被視為合併合同。根據澤納斯協議的條款，公司授予Zenas BioPharma獨家許可，允許其開發、製造和商業化某些針對非腫瘤學適應症的 IGF-1R 定向抗體產品。
作為澤納斯協議的對價，交易價格包括前期非現金對價和可變對價，即公司商品和服務的付款以及在特定事件發生後應支付的里程碑式付款。根據Zenas協議，公司在合同期內完成特定的里程碑事件後，可以獲得不可退還的里程碑付款。此外，公司可能會根據在中國大片地區逐國銷售的任何許可產品的年淨銷售額的百分比獲得特許權使用費。特許權使用費百分比可能會根據所生產的許可產品的年淨銷售額的不同等級而有所不同。Zenas BioPharma 有義務在 Zenas 協議中的特許權使用費期限內向公司支付特許權使用費。
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目錄
在 “會計準則編纂” 主題808的範圍內, “澤納斯協議” 將符合合作安排的資格, 合作安排 （“ASC 808”）。雖然該安排屬於ASC 808的範圍，但公司採用了ASC 606來考慮該安排的某些方面。公司將ASC 606適用於與公司轉讓作為公司持續主要或中央業務一部分的商品或服務（即記賬單位）相關的安排中的某些活動。公司根據每項履約義務的相對估計獨立銷售價格分配交易價格，或者在某些可變對價的情況下，分配給一項或多項履約義務。研究與開發活動通常按成本定價。在合同期內，公司向Zenas BioPharma發放的商品和服務許可被確定為一項隨着時間的推移而履行的單一履約義務。公司將在公司完成活動的預計期限內確認許可協議中的交易價格。
在安排之初，公司評估了是否認為有可能實現里程碑，並使用最可能的金額方法估算了交易價格中應包含的金額。由於不太可能不會發生重大的收入逆轉，因此在合同開始時，交易價格中沒有包含任何相關的里程碑付款。對於該安排中包含的基於銷售的特許權使用費，許可證被視為特許權使用費所涉的主要項目。公司將在 (i) 相關銷售發生時，或 (ii) 分配部分或全部特許權使用費的履約義務得到履行（或部分履行）時，以較晚者為準，確認特許權使用費收入。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司確認了美元0.1與Zenas協議相關的合作收入為百萬美元。
2024年1月，公司與澤納斯生物製藥簽訂了書面協議（“澤納斯信函協議”），根據該協議，澤納斯生物製藥同意通過在中國啟動和管理研究來支持該公司的 THRIVE-2 和 STRIVE 試驗。根據Zenas信函協議，公司同意償還Zenas BioPharma產生的費用，包括對所提供服務的全日制同等費率。在執行Zenas信函協議方面, 公司支付了首期款項 $1.5百萬，其中 $0.4在截至2024年3月31日的三個月中，迄今為止提供的服務的研發費用為百萬美元。
截至2024年3月31日，Zenas協議被視為關聯方交易，因為Fairmount Funds Management LLC（“Fairmount”）的實益擁有超過 5佔公司普通股的百分比，也是 5Zenas BioPharma的股東百分比或以上，並在Zenas BioPharma的董事會中佔有一席之地。
與 Paragon Therapeutics, Inc. 簽訂抗體和發現期權協議
2022年1月，公司與Paragon Therapeutics, Inc.（“Paragon”）簽訂了抗體和發現期權協議（“帕拉貢協議”），根據該協議，公司和百麗宮將合作開發一種或多種蛋白質或抗體。根據Paragon協議的條款，Paragon將根據商定的研究計劃開展某些開發活動，公司將向Paragon支付商定的開發費用，以換取Paragon承諾提供必要的人員和資源來開展這些活動。《帕拉貢協議》規定了向公司交付的最終成果，其中包括一份總結根據研究計劃進行的實驗和過程的報告（“最終交付成果”）。
此外，Paragon同意授予公司對Paragon在某些抗體技術和最終交付成果中的所有權利、所有權和權益的獨家許可權，以及對Paragon擁有的某些背景知識產權的非獨家許可，僅限於研究、開發、製造、使用、銷售、要約銷售和進口全球許可的知識產權和由此產生的產品（均為 “期權”，統稱為 “期權”）。Paragon還向公司授予了某些抗體技術和最終交付物的有限、獨家、免版税的許可，但無再許可權，以及非獨家的特許權使用費-
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在Paragon擁有的某些背景知識產權下，免費許可，無權再許可，僅用於評估抗體技術和期權，並允許公司決定是否對某些計劃行使期權。在公司收到適用計劃的最終交付件後的90天之前，公司可隨時自行決定對特定計劃（“計劃”）行使期權，或通過向Paragon提交書面通知雙方商定的更長期限（“期權期”）行使期權。如果公司未能在適用的期權期到期之前行使期權，則此類計劃的此類期權將終止。作為Paragon向公司授予期權的對價，公司向Paragon支付了一筆不可退款、不可記入的一次性費用，金額為美元2.5百萬美元，在截至2022年3月31日的三個月中記錄為研發費用。2022 年 12 月，公司與 Paragon 簽訂了《Paragon 協議》的第一項修正案，根據該修正案，公司獲得了用於開展某些活動的額外有限許可。考慮到根據第一修正案獲得的權利和許可，Viridian向Paragon支付了不可退還的費用2.3百萬（“第一修正案付款”），在截至2022年12月31日的三個月中記錄為研發費用。不可退還的預付費和第一修正款與與特定計劃相關的任何開發成本或預付費用或預付費用是分開的。
2023年10月，公司與Paragon簽訂了許可協議（“Paragon許可協議”），這是因為該公司行使了根據Paragon協議獲得開發、製造和商業化某些抗體、蛋白質和相關產品的獨家許可。在執行《帕拉貢許可協議》時，公司支付了首付款 $5.3百萬美元，在截至2023年12月31日的三個月中，這筆費用被記錄為研發費用。作為對價 Paragon 授予的權利，公司有義務支付某些未來發展里程碑的款項，金額最高為 $16.0在達到規定的臨牀和監管里程碑後，逐項支付百萬美元。此外，如果公司成功將任何受Paragon許可協議約束的候選產品商業化，則該公司負責支付相當於淨銷售額中位數百分比的特許權使用費。
2024年1月，公司與百麗宮簽訂了書面協議（“百麗宮信函協議”），根據該協議，百麗宮同意繼續根據現有的百麗宮協議和百麗宮許可協議開展開發活動。考慮到將由Paragon開展的開發活動，公司將向Paragon償還所產生的實際開發成本和商定的開發費用，以換取Paragon承諾為開展這些活動提供必要的人力和資源。
在截至2024年3月31日的三個月中，公司記錄了美元0.7百萬和美元3.2與《帕拉貢協議》相關的研發費用分別為百萬美元。
截至2024年3月31日，《帕拉貢協議》被視為關聯方交易，因為費爾芒特的實益擁有超過 5佔公司股本的百分比，在公司董事會中擁有兩個席位，實益擁有超過 5Paragon的百分比，該公司是Fairmount和FairJourney Biologics的合資企業，已任命了Paragon董事會的唯一董事，並擁有批准任命任何執行官的合同權利。
7. 承付款和意外開支
與 ImmunoGen, Inc. 的許可協議
2020年10月，公司成為與Immunogen, Inc.（“Immunogen”）簽訂的許可協議（“ImmunoGen許可協議”）的當事方，根據該協議，公司獲得了某些專利和其他知識產權的獨家、可再許可的全球許可，以開發、製造和商業化某些非腫瘤學和非放射性藥物適應症的產品。考慮到
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目錄
ImmunoGen授予的權利，公司有義務支付某些未來的發展里程碑款項，金額最高為 $48.0在達到特定的臨牀和監管里程碑後，將獲得百萬美元。2021 年 12 月，該公司支付了一美元2.5在向美國食品藥品管理局提交 VRDN-001 的研究性新藥（“IND”）申請後，向ImmunoGen支付了百萬里程碑式的款項。2022年5月，公司支付了一美元3.0向 ImmunoGen 支付了百萬里程碑式的款項，這筆款項與 VRDN-001 臨牀試驗中第一位患者給藥有關。2022年12月，公司錄得美元10.0百萬美元作為研發費用，該費用與欠ImmunoGen的里程碑有關，該里程碑與 VRDN-001 關鍵臨牀試驗中第一名患者給藥有關，該金額已於2023年1月支付，幷包含在截至2022年12月31日的合併資產負債表的應付賬款中。此外，如果公司成功將任何受ImmunoGen許可協議約束的候選產品商業化，則該公司負責支付相當於淨銷售額中位數百分比的特許權使用費和不超過美元的商業里程碑付款95.0百萬。從每個國家首次商業銷售特定產品起，公司有義務逐個產品和逐國支付任何此類特許權使用費，直到 (i) 受該國家/地區ImmunoGen許可協議約束的最後一項專利申請到期，(ii) 在該國家/地區獲得的每種產品的任何適用監管排他性權利到期，或 (iii) 首次商業銷售之日起12週年這樣的產品在這樣的國家。
與 Enable 注入簽訂的開發和許可協議
2023年1月，公司與Enable Injections, Inc.（“Enable”）簽訂了開發和許可協議（“啟用許可協議”），根據該協議，Enable向公司授予了獨家、含版税、可再許可、不可轉讓的許可，以（i）開發、商業化、尋求市場批准以及以其他方式使用和開發某些產品，以及（ii）僅為此類許可用途製造和製造此類產品。根據啟用許可協議的條款，Viridian 授予了 Enable 非獨家、免版税、不可再許可、不可轉讓的許可。作為Enable授予的權利的對價，公司向Enable支付了初始的、不可積分的、不可退還的許可費，金額為美元15.02023 年 1 月達到百萬。該金額包含在截至2023年3月31日的三個月的研發費用中，包含在隨附的簡明合併報表運營和綜合虧損中。
公司有義務在未來支付某些里程碑款項，最高金額為美元45.0在實現特定的開發、臨牀和監管里程碑後獲得百萬美元。此外，如果公司成功將受Enable許可協議約束的任何候選產品商業化，則公司有義務支付不超過美元的某些商業里程碑款項150.0百萬和特許權使用費等於個位數中位數的百分比。
獨家許可和合作協議
2023年5月，公司和第三方合作者簽訂了獨家許可和合作協議，就許可的化合物和許可產品進行合作和開展某些支持IND的活動。根據協議條款，Viridian獲得了獨家的、包含特許權使用費的全球許可，可以在該領域開發、製造和商業化某些許可化合物和許可產品（“許可證”）。考慮到許可證授予的權利，公司最初發行了 204,843向第三方的某些股東出售其普通股。這些股票的價值為 $5.0百萬美元，在截至2023年6月30日的三個月中記作研發費用。2023 年 7 月 24 日，公司發行了 39,059向第三方的某些股東增持其普通股，並記錄相關的美元0.7在截至2023年9月30日的三個月中，百萬美元支出作為研發費用。此外，在公司決定根據協議對許可化合物進行某些研究之日，公司應向第三方合作者發放等值的美元10.0百萬股普通股。公司還有義務將某些未來里程碑定為不超過 $45.0百萬美元用於實現某些發展里程碑。剩餘的開發里程碑款項應以現金支付。如果公司成功將與許可化合物相關的產品商業化，則公司還有義務支付最高的費用
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目錄
$60.0達到某些銷售里程碑以及等於中等個位數到兩位數百分比的特許權使用費，則為百萬美元。
租賃義務
位於科羅拉多州的辦公和實驗室空間
該公司是其位於科羅拉多州的辦公和實驗室空間的多年期不可取消的租賃協議（“科羅拉多租約”）的當事方。科羅拉多租約包括整個租期內的租金上漲條款，以及公司可選擇將租期延長至多達 三的條款 三年每個。科羅拉多州租約下的最低基本租賃付款，包括租户改善補貼的影響，在整個租約期內按直線方式確認。2021年3月對租賃條款進行了修訂，將租賃到期日延長至2024年12月31日。在通過ASC 842以及隨後於2020年和2021年3月修改租約後，公司確認了科羅拉多州租約的使用權資產和相應的租賃負債，金額約為美元1.6百萬美元，計算租賃付款的現值，折扣為 6%，公司估計的增量借款利率，超過 12預計剩餘任期為幾個月。
位於馬薩諸塞州的辦公空間
該公司是其位於馬薩諸塞州的辦公空間的多年期不可取消的租賃協議的當事方（隨後於2021年7月、2022年4月和2022年7月修訂的 “馬薩諸塞州租約”）。馬薩諸塞州租約包括整個租期內的租金上漲條款。馬薩諸塞州租約下的最低基本租賃付款在馬薩諸塞州租約的整個期限內以直線方式確認。在2020年10月初步承擔馬薩諸塞州租約後，公司確認了使用權資產和相應的租賃負債為美元0.1百萬美元，計算租賃付款的現值，折扣為 6％，公司在預期的剩餘期限內的估計增量借款利率。馬薩諸塞州租約規定的年基本租金約為美元0.4租賃期內為百萬美元。公司還有義務向房東支付某些費用、税款和運營費用。馬薩諸塞州的租約將於2027年4月到期。公司可以選擇將租賃期限再延長一段時間 三年在通知房東後。
截至2024年3月31日，不可取消租賃下的未來租賃付款如下：
（以千計）
2024 年（剩餘部分）722 
2025464 
2026474 
2027159 
未來最低租賃付款總額 1,819 
減去：估算利息(191)
總計 $1,628 
截至2024年3月31日，該公司的經營租賃義務反映為短期經營租賃負債美元0.7百萬之內 應計負債和 $0.9百萬美元的長期租賃債務為 其他負債在公司的簡明合併資產負債表中。
經營租賃使用權資產的攤銷以及相應的經營租賃債務減少額為美元0.2百萬和美元0.1截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，為百萬美元，
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目錄
分別包含在簡明合併運營報表和綜合虧損報表的運營費用中。
公司還必須支付與科羅拉多州租約和馬薩諸塞州租約相關的某些成本，税款和運營費用，金額為美元0.1截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，為百萬美元。運營費用是單獨發生的，不包括在租賃付款的現值中。
8. 資本存量
普通股
根據公司的第二份重訂的公司註冊證書，公司有權簽發 205,000,000其股票的股份，其中 200,000,000股票已被指定為普通股並且 5,000,000股票已被指定為優先股，兩者的面值均為美元0.01每股。有權投票的公司大多數股票持有人的贊成票可以增加或減少普通股的授權股數。每股普通股都有權 一投票。普通股持有人有權在董事會宣佈或支付時獲得股息。
普通股銷售協議-Jefferies LLC
2022 年 9 月，公司簽訂了公開市場銷售協議軍士長（“2022年9月自動櫃員機協議”）與傑富瑞有限責任公司（“傑富瑞”），根據該協議，公司可以發行和出售總髮行價不超過美元的普通股175.0不時有百萬美元，價格和條款將由發行時的市場狀況決定，由傑富瑞擔任其銷售代理。傑富瑞將獲得的佣金為 3.0根據2022年9月自動櫃員機協議出售的任何普通股總收益的百分比。在截至2023年12月31日的年度中，公司出售了 684,298根據2022年9月與傑富瑞簽訂的自動櫃員機協議下的股票，加權平均價格為美元22.30每股，總淨收益約為美元14.8百萬，包括作為銷售代理向傑富瑞集團支付的佣金。在截至2024年3月31日的三個月中，公司出售了 1,561,570根據2022年9月與傑富瑞簽訂的自動櫃員機協議下的股票，加權平均價格為美元23.22每股，總淨收益約為美元35.2百萬，包括作為銷售代理向傑富瑞集團支付的佣金。
私募配售
2023 年 11 月，公司在私募交易中共發行和出售了 8,869,797公司普通股，每股價格為美元12.38和 92,312公司B系列優先股的股份，每股價格為美元825.3746，根據與某些機構和合格投資者簽訂的證券購買協議。公司收到的總收益約為 $186.0百萬，在扣除公司應付的發行費用之前。
公開發行
2024年1月，公司與傑富瑞和Leerink Partners LLC（“Leerink Partners”）就其要約和出售（“2024年公開發行”）簽訂了承銷協議 7,142,858公司普通股的公開發行價格為 $21.00每股。公司從2024年公開募股中獲得的總收益約為美元150.0百萬，扣除承保折扣和佣金以及公司應付的其他發行費用。

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優先股
根據公司第二份重述的公司註冊證書，公司董事會有權指定和簽發最多 5,000,000優先股可自行決定一個或多個類別或系列，用於確定權力、優先權和權利及其資格、限制或限制，包括股息權、轉換權、投票權、贖回條款和清算優先權，無需公司股東進一步投票或採取行動。
A 系列優先股
A系列優先股的持有人有權獲得等同於A系列優先股的股息，其形式與普通股實際支付的股息相同。除非法律另有要求，否則A系列優先股沒有投票權。但是，只要A系列優先股的任何已發行股份，未經A系列優先股當時大多數已發行股票的持有人投贊成票，公司就不會（i）對A系列優先股的權力、優先權或權利進行不利的修改或不利更改，（ii）修改或修改指定證書，（iii）以任何對A系列優先股的任何權利產生不利影響的方式修改其公司註冊證書或其他章程文件 A系列優先股的持有人，（iv）增加了A系列優先股的授權股份，（v）隨時可用，但至少 30最初發行的A系列優先股中有百分比仍在發行和未償還，完成基本交易（定義見指定證書）或（vi）就上述任何內容簽訂任何協議。A系列優先股對公司的任何清算、解散或清盤均無優先權。A系列優先股的每股可轉換為 66.67普通股由持有人隨時選擇普通股，但須遵守某些限制，包括禁止A系列優先股的持有人將A系列優先股的股份轉換為普通股，前提是這種轉換的結果，該持有人及其關聯公司將受益擁有超過特定百分比（由持有人確定） 4.99% 和 19.99%）佔此類轉換生效後立即發行和流通的普通股總數的百分比。
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，有 157,435和 172,435分別是已發行的A系列優先股的股份。在截至2024年3月31日的三個月中， 15,000A系列優先股的股票已轉換為 1,000,048普通股。
B 系列優先股
B系列優先股的每股可轉換為 66.67普通股，但須遵守某些限制，包括禁止B系列優先股持有人將B系列優先股的股份轉換為普通股，前提是該持有人及其關聯公司將實益擁有超過規定百分比（由持有人在兩者之間確定） 4.9% 和 19.9％）在此類轉換生效後立即發行和流通的普通股總數。2021年9月提交的指定證書中列出了適用於B系列優先股的權力、優惠、權利、資格、限制和限制。
B系列優先股的持有人有權獲得與普通股實際支付的股息相同的B系列優先股股息，其形式與普通股實際支付的股息相同。除非法律另有規定，否則B系列優先股沒有投票權。但是，只要B系列優先股的任何股票仍在流通，如果沒有當時已發行的B系列優先股大多數持有人投贊成票，公司就不會（i）改變或不利地改變賦予B系列優先股的權力、優惠或權利，（ii）更改或修改指定證書，或（iii）以對任何權利產生不利影響的任何方式修改其公司註冊證書或其他章程文件 B系列優先股的持有人。在公司進行任何清算、解散或清盤時，B系列優先股沒有優先權。
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目錄
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，有 143,522已發行的B系列優先股股票。 沒有在截至2024年3月31日的三個月中，B系列優先股的股票已轉換為普通股。
9. 認股令
下表顯示了有關公司未兑現認股權證的信息：
標的股票數量 (1)
截至2024年3月31日的加權平均行使價格
截至 2024 年 3 月 31 日的剩餘合同期限
（不是。年份）
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
責任分類認股權證
2017 年 4 月發佈781781 $127.951.08
股票分類認股權證
2020 年 10 月收購29,44629,446 $0.026.48
2020 年 2 月發佈 (2)218,050218,050 $14.440.87
2017 年 11 月發佈1,6061,606 $0.690.62
小計249,102 249,102 $15.15
認股權證總數249,883 249,883 $15.51
____________________
(1)如果公司（通過任何股票分割、股票分紅、資本重組或其他方式）將其普通股的已發行股份細分為較少數量的股票，則認股權證的行使價格將按比例降低，未償還認股權證下的股票數量按比例增加。此外，如果公司（通過合併、反向股票拆分或其他方式）將其已發行普通股合併為較少數量的股票，則認股權證行使價將按比例增加，未償還認股權證下的股票數量將按比例減少。
(2)在特定條件下，公司可以自願降低2020年2月發行的認股權證的認股權證行使價格。

截至2024年3月31日的三個月中，公司的認股權證活動摘要如下：

普通股認股權證
數字加權平均行使價
截至 2023 年 12 月 31 日未平息
249,883$15.51 
已鍛鍊— $— 
截至 2024 年 3 月 31 日未繳清
249,883$15.51 

10. 基於股份的薪酬
股權激勵計劃
公司在其2008年股權激勵計劃（“2008年計劃”）、經修訂和重述的2016年股權激勵計劃（“2016年計劃”）以及Viridian 2020年股權激勵計劃（“2020年計劃”）下有未償贈款
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目錄
計劃”，並與2008年計劃和2016年計劃合稱 “股權激勵計劃”）。此外，從2021年7月開始，公司向某些員工授予股權激勵計劃之外的股票期權和限制性股票單位，以誘使他們接受公司工作（“激勵獎勵”）。激勵獎勵的條款和條件與根據公司股權激勵計劃授予的獎勵基本相似。
2022年6月，公司股東批准了對2016年計劃的修訂和重述，除其他外，將2020年計劃下可供發行的剩餘股份數量轉移到2016年計劃中，以便公司今後按照單一股權計劃運營。2023年6月，公司股東批准了對2016年計劃的進一步修正和重述，除其他外，將根據該計劃預留髮行的股票數量增加 2,000,000股份。2016 年計劃將於 2033 年 6 月 14 日終止。
截至2024年3月31日，該公司的計劃餘額如下：
已發行限制性股票單位未償還的股票期權可供發行的股票
激勵獎— 4,096,167 — 
2020 年計劃— 312,162 — 
2016 年計劃669,096 5,911,220 2,113,343 
2008 年計劃— 24 — 
總計669,096 10,319,573 2,113,343 
限制性股票單位
根據股權激勵計劃和激勵獎勵授予的限制性股票單位通常每年分配給 4 年期限，以公司普通股結算。
RSU 活動摘要如下：
RSU加權平均撥款日期公允價值
未歸屬，2023 年 12 月 31 日
804,947 $15.82
已授予4,500 $19.89
既得(19,115)$35.40
被沒收(121,236)$15.08
未歸屬，2024 年 3 月 31 日
669,096 $15.42
股票期權
根據股權激勵計劃和激勵獎勵授予的期權的行使價等於授予和到期之日普通股的市場價值 10自授予之日起的幾年。期權背心 25歸屬開始日期一週年時的百分比以及 75百分比按等於剩餘的每月分期付款 36月或按月或每季度的等額計算，期限不超過 48月。
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目錄
普通股期權活動摘要如下：
期權數量加權平均行使價加權平均剩餘合同期限
（年）		聚合內在價值
（以千計）
截至 2023 年 12 月 31 日的未繳税款
11,533,484 $19.688.50$54,772 
已授予721,750 $20.05
已鍛鍊(66,191)$12.65
被沒收或已過期(1,869,470)$24.71
截至 2024 年 3 月 31 日的未繳税款
10,319,573 $18.848.09$22,530 
已歸屬，預計將於 2024 年 3 月 31 日歸屬
10,319,573 $18.848.09$22,530 
自 2024 年 3 月 31 日起可行使
2,782,868 $21.384.60$3,510 
截至 2024 年 3 月 31 日歸屬
2,782,868 $21.384.60$3,510 
公允價值假設
該公司使用Black-Scholes期權定價模型來估算根據其股權補償計劃授予的股票期權的公允價值。Black-Scholes模型要求輸入無風險利率、股息收益率、波動率和期權的預期條款。由於該公司的股票買入和出售活動歷史有限，因此預期的波動率基於來自規模和運營性質與公司相似的上市公司的歷史數據，以及公司自身的波動率。該公司將繼續使用類似的實體波動率信息，直到其歷史波動率與衡量期權授予的預期波動率有關。公司將在沒收發生時對其進行核算。每種期權在合同期限內的無風險利率基於授予時有效的美國國債收益率曲線，其期限與授予期限的預期期限相稱。授予期權的預期期限（不考慮沒收）代表授予的期權預計到期的期限，該期權來自所授期權的合同條款以及實際和預期的期權行使行為。標的普通股的公允價值基於授予之日納斯達克資本市場普通股的收盤價。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，授予期權的加權平均授予日公允價值為美元14.43和 $26.16，分別地。 公允價值由Black-Scholes期權定價模型使用以下加權平均假設確定：
截至3月31日的三個月
20242023
預期期限，以年為單位5.115.57
預期波動率89.5%91.4%
無風險利率4.1%3.8%
預期股息收益率—%—%
加權平均行使價$20.05$34.95
員工股票購買計劃
2016年員工股票購買計劃（“ESPP”）允許符合條件的員工以等於的價格購買普通股85以下兩項中較低者的百分比：（i）發行期開始時的收盤價或（ii）發行期結束時的收盤價。全新 六個月發行期每年兩次。如
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目錄
截至2024年3月31日，該公司有1,208,603可供發行的股票，以及 80,932累積股票是在ESPP下發行的。
基於股份的薪酬支出
與根據股權激勵計劃、激勵獎勵以及在每個相應期間有效收購期內根據ESPP發行的估計股票相關的基於股份的薪酬包含在簡明合併運營報表和綜合虧損報表中，如下所示：
截至3月31日的三個月
20242023
（以千計）
研究和開發$6,678 $3,564 
一般和行政6,010 11,652 
基於股份的薪酬支出總額$12,688 $15,216 
在截至2024年3月31日的三個月中，公司額外記錄了美元3.5百萬美元的基於股份的薪酬與加速前執行官的歸屬有關。在截至2023年3月31日的三個月中，公司額外記錄了美元6.5百萬美元的基於股份的薪酬，與加速其前首席執行官的歸屬有關，其中包括美元1.6百萬美元與修改終止時未兑現的期權條款有關，否則這些期權本來會被沒收。
截至 2024 年 3 月 31 日，該公司有 $92.3與股票期權相關的未確認股票薪酬成本總額為百萬美元，公司預計將在加權平均剩餘期限內確認這些成本 3.22年份。截至 2024 年 3 月 31 日，該公司有 $9.4與未歸屬的限制性股權單位相關的未確認股份薪酬成本總額為百萬美元，公司預計將在加權平均剩餘期限內確認這些成本 3.48年份。
11. 每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將普通股股東可獲得的淨虧損除以已發行普通股的加權平均數。攤薄後的每股淨虧損的計算方法與每股基本淨虧損類似，不同之處在於分母有所增加，以包括在普通股潛在發行以及額外普通股具有攤薄作用的情況下本應流通的額外普通股數量。攤薄後的每股淨虧損與普通股每股基本淨虧損相同，因為潛在攤薄證券的影響具有反稀釋作用。
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可能具有稀釋作用的證券包括：
3月31日
20242023
A系列優先股（轉換為普通股）10,496,191 11,496,241 
B 系列優先股（轉換為普通股）9,568,612 3,414,170 
購買普通股的期權10,319,573 7,879,797 
購買普通股的認股權證249,883 306,549 
限制性庫存單位669,096 375,125 
總計31,303,355 23,471,882 
12. 後續事件
馬薩諸塞州租約第四修正案
2024年4月，公司簽訂了馬薩諸塞州租約的第四修正案（“第四修正案”）。第四修正案對馬薩諸塞州的租約進行了某些修改，包括（i）擔保 10,427新建築套件（“新場所”）中的辦公空間平方英尺，（ii）終止 10,956現有馬薩諸塞州租約（“原始房屋”）下的租賃空間平方英尺，以及（iii）將租賃空間的到期日延長至 五年從新辦公場所的交付開始。根據第四修正案，公司可以選擇將租賃期限再延長一段時間 三年在通知房東後。第四修正案規定，新房屋的年基本租金約為 $0.5百萬，包括租賃期內的年度基本租金上漲條款。公司還有義務向房東支付某些費用、税款和運營費用。

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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
以下討論和分析應與我們在本季度報告第一部分第1項中包含的簡明合併財務報表及其相關附註以及我們在2024年2月27日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告（“2023年10-K表年度報告”）中包含的截至2023年12月31日止年度的合併財務報表及其相關附註一起閲讀。本討論和本報告的其他部分包含前瞻性陳述，這些陳述反映了我們當前的預期，涉及風險和不確定性，例如我們的計劃、目標、預期、意圖和信念。有關與這些陳述相關的不確定性、風險和假設的討論，請參見 “前瞻性陳述”。實際結果和事件發生的時間可能與這些前瞻性陳述中討論的結果和發生的時間存在重大差異。可能導致或促成此類差異的因素包括但不限於下文列出的因素以及本季度報告其他地方的 “風險因素” 部分中討論的因素。
概述和近期發展
我們是一家生物製藥公司，專注於發現和開發治療嚴重和罕見疾病的潛在一流藥物。我們的目標是上市療法通常為提高療效、安全性和/或給藥便利性留出空間的疾病領域。我們認為，第一代藥物很少代表最佳解決方案，尤其是在罕見疾病領域，並且有可能開發出差異化的、同類最佳的藥物，這些藥物可以改善患者的預後，減少副作用，改善生活質量，擴大市場準入，加劇市場競爭。我們的商業模式旨在識別和評估疾病領域的產品機會，在這些疾病領域，試驗數據為臨牀藥物靶標提供了概念驗證，但產品生命週期管理和進入者數量的競爭演變似乎不完整。我們打算優先考慮快速隨訪藥物和潛在差異化候選藥物或整體產品概況可以為患者帶來顯著醫療益處的適應症。我們正在設計藥物，以滿足患者未得到滿足的醫療需求，並進一步推動藥物創新。
我們的目標是使用既定的治療模式，利用經過臨牀驗證的分子靶標來識別和評估產品概念。我們優先考慮符合臨牀和商業假設的產品概念，我們預計這將提供有吸引力的風險和機會平衡，從而代表我們的資源配置具有吸引力。我們專注於推進我們獲得許可或內部發現的治療性蛋白質，包括抗體，結合專有的治療性蛋白和抗體發現和優化平臺，推進具有獨特特徵的臨牀候選藥物。我們在蛋白質和抗體發現和工程、生物製劑製造、TED 的非臨牀和臨牀開發、抗新生兒 Fc 受體療法的開發以及罕見和自身免疫性疾病適應症的非臨牀和臨牀開發方面積累了相關的專業知識。
我們快速發現和開發新療法的方法依賴於我們在評估我們所追求藥物靶標的現有臨牀概念驗證數據方面的科學專業知識，以及改進現有研究和/或批准療法的機會。這種方法為我們如何設計、選擇和開發候選產品提供信息，包括藥代動力學、藥效學、臨牀試驗設計、試驗終點以及患者選擇和招募等關鍵領域。我們認為，這種策略降低了與發現和開發新療法相關的風險。
我們首先優先開發治療TED的療法。TED是一種嚴重且使人衰弱的罕見自身免疫性疾病，會導致眼睛周圍發炎，可能導致眼睛隆起、紅腫脹、複視、疼痛和潛在失明。TED 嚴重影響了生活質量，給患有該疾病的患者的日常生活和心理健康帶來了沉重的負擔。TED 是一種進行性疾病，包括最初的活躍期，然後過渡到繼發性慢性期。美國食品藥品管理局批准的唯一一種用於TED的藥物是Tepezza®（teprotumumab），它是一種
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靜脈注射靶向 IGF-1R 的單克隆抗體。Tepezza® 由Horizon Therapeutics plc（“Horizon”）在美國銷售，該公司於2023年10月被安進公司（“安進”）收購。
Horizon進行的替普妥單抗臨牀試驗的結果提供了有力的臨牀驗證，將 IGF-1R 的靶向與TED患者的臨牀益處聯繫起來。但是，迄今為止報告的評估TED患者中替普妥單抗的臨牀試驗使用了單一給藥方案，對TED臨牀活動所需的最佳劑量幾乎沒有提供指導。我們認為，開發快速隨訪療法有多種機會，可以改善teprotumumab的特性，包括給藥時間表、給藥途徑和安全性。
我們正在開發兩種候選產品，用於靜脈注射的 VRDN-001 和用於皮下給藥的 VRDN-003，用於治療 TED 患者。我們最先進的項目 VRDN-001 是一種靶向 IGF-1R 的差異化人源化單克隆抗體，靜脈注射，用於治療 TED。在先前介紹的 體外 臨牀前數據顯示，與替普妥單抗對 IGF-1R 的不完全拮抗劑相比，VRDN-001 是 IGF-1R 的潛在差異化完全拮抗劑。我們還對活動性或慢性 TED 患者進行了 VRDN-001 的 1/2 期臨牀試驗。在 1/2 期臨牀試驗的活躍的 TED 部分中，所有三個劑量組 VRDN-001（n=21）報告的數據顯示，與安慰劑相比，兩次 VRDN-001 輸注後 TED 的體徵和症狀都有顯著而快速的改善。在活躍的 TED 試驗中，所有接受過 VRDN-001 治療的患者中，71% 為突觸反應者，67% 為總體反應者，62% 的 CAS 為 0 或 1，54% 的複視完全消退。在 1/2 期臨牀試驗的慢性 TED 部分中，兩個劑量組 VRDN-001（n=12）報告的數據顯示，與安慰劑相比，注射兩次 VRDN-001 後 TED 的體徵和症狀得到顯著而快速的改善。在慢性 TED 試驗中，所有接受過 VRDN-001 治療的患者中，有 42% 是突觸反應者，40% 的 CAS 為 0 或 1，沒有一個患者的複視完全消退。在活動性和慢性 TED 的 1/2 期臨牀試驗中，VRDN-001 具有良好的安全性，並且在所有劑量隊列中接受治療的所有患者的耐受性良好。
我們正在開展一項針對 VRDN-001 的全球關鍵計劃，包括在兩項全球良好控制的 3 期臨牀試驗（THRIVE 和 THRIVE-2）中評估其療效和安全性，分別用於治療活動性和慢性 TED。THRIVE 和 THRIVE-2 均旨在將五劑量靜脈注射的 VRDN-001 治療組與安慰劑進行比較，劑量為 10 mg/kg，間隔三週給藥。與目前上市的 IGF-1R 抑制劑 teprotumumab 相比，這種五劑量 VRDN-001 方案的特點是輸液次數更少，每次輸液時間更短。我們預計將分別在 2024 年 9 月和 2024 年年底之前公佈 THRIVE 和 THRIVE-2 的頭號數據。此外，為了滿足提交BLA申請的300名患者安全數據庫要求，我們正在積極招募患者參加我們最近啟動的STRIVE臨牀試驗。STRIVE 是一項針對 TED 患者 VRDN-001 的全球研究，採用了廣泛的納入標準（例如，任何嚴重程度或疾病持續時間），隨機分配 3:1（10 mg/kg 靜脈注射，有效控制為 3 mg/kg IV）。我們還在招募患者參加 THRIVE 和 THRIVE-2 中針對無反應患者的開放標籤延期研究。我們預計將在 2025 年下半年提交 VRDN-001 的 BLA。
除了我們的 VRDN-001 靜脈注射計劃外，根據一項針對健康志願者的1期臨牀試驗的積極數據，我們在2023年12月選擇了 VRDN-003 作為我們在TED中進行關鍵開發的優先皮下計劃。我們認為，通過保持抗IGF-1R在TED中的功效，提高安全性並最大限度地為患者提供便利，VRDN-003 有可能成為同類最佳的皮下抗IGF-1R計劃。VRDN-003 與其母分子 VRDN-001 具有相同的結合域，並且經過精心設計，具有更長的半衰期。VRDN-003 被設計為一種低容量、自給藥、不經常給藥的 TED 皮下 IGF-1R。
VRDN-003 的1期臨牀研究表明，VRDN-003 的半衰期延長了40至50天，是其母體分子 VRDN-001 的四到五倍。由於 VRDN-001 和 VRDN-003 抗體之間存在相似之處，我們預計 VRDN-003 在暴露水平下會有相似的臨牀反應
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VRDN-001 在 TED 的 2 期臨牀試驗中取得了強勁的臨牀活性。此外，VRDN-003 的藥代動力學建模預測，VRDN-003 的暴露水平可以達到等同於 VRDN-001 的暴露水平，後者通過多種 VRDN-003 給藥方案（即每兩週、四周或八週皮下注射一次）產生具有臨牀意義的結果。基於這些結果，我們預計將在2024年中期啟動一項涉及 VRDN-003 的全球關鍵計劃，並計劃對活躍和慢性 TED 患者進行試驗。
除了開發TED療法外，我們還在開發工程化的抗FCRN抑制劑產品組合，包括 VRDN-006 和 VRDN-008。fcRN抑制劑有可能治療各種自身免疫性疾病，這可能代表着重大的商業市場機會。我們的多管齊下的工程方法產生了一系列靶向FCRN的分子組合，這些分子利用了臨牀和商業上驗證的fcRN抑制機制，同時有可能解決當前藥物的侷限性，例如不完全的IgG抑制、安全性和給藥的不便性。
VRDN-006 是一種靶向 FcRN 的 Fc 片段，在非人類靈長類動物研究中，顯示出阻斷 fcrn-IgG 相互作用的特異性，同時未顯示白蛋白降低或低密度脂蛋白水平升高，這些是與某些全長單克隆抗 FCRN 抗體相關的已知潛在副作用。在我們的非人靈長類動物的頭對頭研究中，VRDN-006 顯示出與 Vyvgart®（efgartigimod）、當前的 fcRN 抑制治療標準以及類似的安全性相似的效力和抗體降低。我們計劃在2024年底之前提交 VRDN-006 IND，並預計 VRDN-006 的健康志願者數據將在2025年下半年提交。VRDN-008 是一種同類首創的新型 fcRN 抑制劑，旨在將 IgG 抑制與延長半衰期技術相結合，有可能比現有的抗 FCRN 療法更深、更持久地抑制 IgG。這兩種分子都被設計成方便、可自行給藥的皮下產物。
全球經濟考量
全球宏觀經濟環境不確定，可能受到美國貿易關税增加和與其他國家的貿易爭端、全球資本和信貸市場的不穩定、供應鏈的薄弱以及地緣政治環境的不穩定等因素的負面影響，包括俄羅斯入侵烏克蘭、中國和臺灣之間緊張局勢加劇、以色列及周邊地區的衝突以及其他政治緊張局勢。這些挑戰已經造成並可能繼續造成經濟衰退擔憂、對潛在制裁的擔憂、高利率、外匯波動和通貨膨脹壓力。目前，我們無法量化這種經濟不穩定對我們未來業務的潛在影響。
財務運營概述
收入
從歷史上看，我們的收入主要包括許可證的預付款、里程碑付款、根據許可和合作協議獲得的其他研發服務的款項，以及根據我們獲得的某些補助金獲得的款項。
2020年10月，我們與澤納斯生物製藥（開曼）有限公司（“澤納斯生物製藥”）簽訂了許可協議。自2021年2月以來，我們已經與Zenas BioPharma簽訂了幾份書面協議，其中我們同意為Zenas BioPharma的某些開發活動提供援助，包括製造（與許可協議合稱 “澤納斯協議”）。根據澤納斯協議的條款，我們授予Zenas BioPharma獨家許可，允許其開發、製造和商業化某些針對非腫瘤學適應症的 IGF-1R 定向抗體產品，以換取在合同期內實現特定里程碑事件後的預付非現金對價和不可退還的里程碑付款。澤納斯生物製藥宣佈已於2022年7月在中國獲得臨牀試驗批准。根據許可協議，我們從Zenas獲得了100萬美元的里程碑式付款
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生物製藥。此外，我們有資格根據在大中華地區逐國銷售的任何許可產品的年淨銷售額的百分比獲得特許權使用費。特許權使用費百分比可能會根據許可產品的年淨銷售額的不同級別而有所不同。Zenas BioPharma有義務在澤納斯協議中的特許權使用費期限內向我們支付特許權使用費。2022年5月，我們與Zenas BioPharma簽訂了製造開發和供應協議，以生產和供應或已經制造和供應用於開發目的的臨牀藥物產品。
未來，我們預計將繼續通過許可費和其他預付款、研發服務付款、里程碑付款、產品銷售以及與戰略聯盟相關的特許權使用費來創造收入。我們預計，由於我們實現開發和商業里程碑的時機、與這些里程碑相關的付款時間和金額，以及我們的任何候選產品在多大程度上獲得我們或我們的戰略聯盟合作伙伴（如果有）的批准併成功商業化，我們產生的任何收入都可能在每個季度之間波動。如果我們或我們的戰略聯盟合作者（如果有）未能及時開發候選產品或獲得監管部門的批准，那麼我們創造未來收入的能力、經營業績和財務狀況將受到不利影響。
研究和開發費用
研發費用包括研究和開發我們的治療項目和候選產品所產生的費用，其中包括：
•與員工相關的費用，包括工資、遣散費、留用費、福利、保險和基於股份的薪酬支出；
•根據與臨牀研究組織（“CRO”）、進行我們臨牀試驗的調查機構以及其他臨牀試驗相關供應商和顧問的協議產生的費用；
•獲取、開發、製造和測試臨牀和臨牀前材料的成本，包括根據與合同製造組織（“CMO”）簽訂的協議產生的成本；
•與非臨牀活動和監管運營相關的成本；
•與收購和保留某些許可技術和知識產權相關的許可費和里程碑付款；以及
•設施、折舊、市場研究和其他費用，包括設施租金和維護的分配費用、租賃地產改善和設備的折舊費用以及實驗室用品。
對於將用於未來研發活動的商品和服務，我們預先支付不可退還的款項。這些付款在我們收到或取得商品所有權期間或提供服務時記作支出。
如果我們未來從收購的合同權利中獲得經濟利益存在不確定性，我們將收購和保留許可技術和知識產權的合同權利的預付款和里程碑式的款項記錄為研發費用。我們認為，在此類候選藥物獲得美國食品藥品管理局批准或其他重大風險因素減弱之前，獲得許可技術的合同權利的未來經濟收益尚不確定。
我們預計，隨着我們擴大臨牀開發計劃和啟動新的臨牀試驗，我們的研發費用將增加。進行臨牀試驗和臨牀前研究的過程
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獲得監管部門批准的必要條件既昂貴又耗時。我們或我們的戰略聯盟合作伙伴（如果有）可能永遠無法成功獲得任何候選產品的市場批准。每個候選產品的成功概率可能會受到多種因素的影響，包括臨牀數據、臨牀前數據、競爭、可製造性以及候選產品的商業可行性。
未來候選產品的成功開發具有很大的不確定性，可能不會導致產品獲得批准。每個未來候選產品的完成日期和完成成本可能會有很大差異，而且很難預測。我們預計，我們將根據我們在每個項目或潛在候選產品方面維持或建立新的戰略聯盟的能力、每個未來候選產品的科學和臨牀成功以及對每個未來候選產品的商業潛力的持續評估，決定要開展哪些項目以及向每個項目持續提供多少資金。我們將需要籌集更多資金，並可能在未來尋求額外的戰略聯盟，以推進作為我們上述臨牀開發計劃一部分的各種臨牀試驗。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括工資和相關福利，包括基於股份的薪酬、與我們的財務、會計、人力資源、法律、業務發展和其他支持職能相關的遣散費和留用福利、審計、税務和法律服務的專業費用、市場研究和其他為商業活動做準備的專業和諮詢費用，以及保險、董事會薪酬、諮詢和其他管理費用。
其他收入，淨額
其他淨收入主要包括扣除費用的利息收入和各種非經常性收入項目。利息支出包括我們長期債務的現金和非現金利息支出。我們從計息賬户、貨幣市場基金和短期投資中獲得利息收入。
關鍵會計政策與估計
在截至2024年3月31日的三個月中，我們的2023年10-K表年度報告中披露的關鍵會計政策沒有變化。我們的重要會計政策在附註2中披露。 重要會計政策摘要適用於本季度報告第一部分第1項中包含的簡明合併財務報表。
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運營結果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的比較。
截至3月31日的三個月增加（減少）
20242023
（以千計）
協作收入-關聯方$72 $98 $(26)
研究和開發費用40,944 50,740 (9,796)
一般和管理費用15,025 21,831 (6,806)
其他收入，淨額7,355 4,322 3,033 
收入
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，收入均歸因於我們與澤納斯生物製藥的合作協議。收入減少26,000美元是由於根據合作協議開展活動的時間安排。
研究和開發費用
截至2024年3月31日的三個月，研發費用為4,090萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為5,070萬美元。研發費用減少980萬美元主要歸因於以下原因：
•在截至2023年3月31日的三個月中，由於預先支付了皮下輸送系統的開發費用，里程碑、許可和期權費用減少了1,500萬美元；
•由於正在進行的臨牀試驗的時間和階段，化學、製造和控制成本減少了530萬美元；
•由於正在進行的臨牀試驗的時間和階段以及臨牀前資產，臨牀前成本減少了470萬美元；被部分抵消
•臨牀試驗成本增加了910萬美元，這主要是由於與我們的THRIVE和 THRIVE-2 臨牀試驗相關的費用；
•遣散費增加了300萬美元，主要與與前執行官的離職協議有關，其中包括在截至2024年3月31日的三個月中，與加速股票期權歸屬相關的210萬美元股權薪酬增加；以及
•人事相關成本增加了260萬美元，這主要是由於基於股份的薪酬以及其他員工薪酬和招聘成本的增加。
我們預計，隨着我們努力推進臨牀和臨牀前項目，我們的研發費用將增加。

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一般和管理費用
截至2024年3月31日的三個月，一般和管理費用為1,500萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為2180萬美元。一般和管理費用減少680萬美元的主要原因如下：
•遣散費減少了750萬美元，主要與與前執行官的離職協議有關，其中包括在截至2023年3月31日的三個月中，與修改和加速股票期權歸屬相關的基於股份的薪酬減少了680萬美元；部分抵消了這一減少
•人事相關成本增加了50萬美元，這主要是由於基於股份的薪酬支出增加。
其他收入，淨額
截至2024年3月31日的三個月，其他收入淨額為740萬美元，而截至2023年3月31日的三個月淨收入為430萬美元。截至2024年3月31日的三個月，淨收入包括短期投資所得的790萬美元利息收入以及 10 萬美元的轉租收入，由與我們的Hercules貸款和擔保協議（定義見下文）相關的60萬美元利息支出所抵消。截至2023年3月31日的三個月，淨收入包括短期投資賺取的440萬美元利息收入以及10萬美元的分租收入，由與我們的Hercules貸款和擔保協議相關的20萬美元利息支出所抵消。利息收入的增加主要歸因於截至2024年3月31日的三個月，與截至2023年3月31日的三個月相比，平均短期投資餘額有所增加。
流動性和資本資源
迄今為止，我們的運營資金主要來自出售普通股、A系列優先股、B系列優先股和其他股權證券、債務融資、許可費以及根據合作協議獲得的報銷。截至2024年3月31日，我們有6.132億美元的現金、現金等價物和短期投資。我們預計，我們目前的現金、現金等價物和短期投資將足以為2026年下半年的業務（包括上述臨牀開發計劃）提供資金。
我們沒有獲準商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中產生任何收入。自成立以來，截至2024年3月31日，我們已經產生了7.745億美元的累計赤字。我們幾乎所有的營業虧損都源於與研發計劃相關的費用以及與我們的運營有關的一般和管理費用。
我們將繼續需要大量額外資金，以繼續開發我們的候選產品和潛在的商業化活動，併為我們的持續業務（包括上述臨牀開發計劃）提供資金。未來資金需求的金額和時間將取決於許多因素，包括我們的臨牀開發工作的速度和結果、股權融資、獲得額外的許可和合作協議以及發行債務或其他融資工具。我們獲得資本的能力取決於多種因素，包括成功開發我們的技術和候選產品。未能在需要時以優惠條件或根本籌集資金，將對我們的財務狀況和開發候選產品的能力產生負面影響。不斷變化的情況，例如臨牀研究範圍和時間的變化，可能會導致我們的資本消耗比我們目前的預期快得多或慢。如果我們無法獲得額外的資本或資源，我們將需要修改運營計劃以完成未來的里程碑。我們的這些估計是基於可能被證明是錯誤的假設，而且我們可能會比現在更快地耗盡可用財政資源
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預期。我們可能被迫減少運營開支並籌集額外資金以滿足我們的營運資金需求，主要是通過額外出售我們的證券或債務融資或進行戰略合作。
我們的承諾主要包括協作、開發和許可協議下的義務。根據這些協議，我們需要在成功完成某些監管和銷售里程碑後支付里程碑款項。許可協議規定的付款義務視未來事件而定，例如我們實現特定的開發、監管和商業里程碑，我們將需要支付開發里程碑款項，並支付與銷售根據這些協議開發的產品相關的特許權使用費。截至2024年3月31日，我們無法估計實現里程碑或進行未來產品銷售的時間或可能性。有關我們協議的更多信息，請參閲本報告其他地方包含的簡明合併財務報表附註6和附註7。
我們的經營租賃義務主要包括我們在科羅拉多州博爾德的實驗室和辦公設施以及我們在馬薩諸塞州沃爾瑟姆的辦公空間的租賃付款。有關我們租賃義務的更多信息，請參閲本報告其他地方包含的簡明合併財務報表附註7。
此外，我們已經與第三方合同製造商簽訂了協議，為臨牀測試目的生產和加工某些候選產品，我們還與合同研究機構簽訂了臨牀試驗合同研究組織以及其他用於運營目的的服務和產品的供應商簽訂了並將將在正常業務過程中籤訂其他合同。這些協議通常規定在發出適當通知的情況下終止或取消，但已產生的費用除外。我們預計將來會簽訂更多的臨牀開發、合同研究、臨牀和商業製造、供應商和合作研究協議，這可能需要預付款和長期的資本資源承諾。
如果我們通過發行債務籌集更多資金，則與此類債務相關的債務可能優先於我們的股本持有人的權利，並且可能包含可能限制我們運營的契約。如果我們在短期內無法獲得額外資本，或者無法以可接受的條件提供，我們可能無法在正常業務過程中實現資產價值和清償負債，除其他選擇外，這可能導致我們進一步推遲、大幅減少或停止運營活動以節省現金資源。
與 Hercules Capital, Inc. 簽訂的貸款和擔保協議
2022年4月1日，我們在公司、我們的某些子公司（以及本公司，統稱為 “借款人”）、Hercules Capital, Inc.（“Hercules”）及其某些其他貸款方（“貸款人”）之間簽訂了貸款和擔保協議（“大力神貸款和擔保協議”）。根據赫拉克勒斯貸款和擔保協議，貸款人向我們提供了本金總額不超過7,500萬美元的定期貸款，分四部分（統稱為 “定期貸款”），包括：（1）2,500萬美元的初始貸款，有效期至2023年6月15日；（2）第二批1,000萬美元，視某些監管里程碑的實現而定，該筆貸款可用截止到2023年6月15日；（3）第三筆1,500萬美元，視某些監管里程碑的實現而定，這些里程碑已經到位有效期至2024年3月15日；以及（4）第四筆2500萬美元的貸款，須經貸款機構投資委員會批准，有效期至2024年12月15日。在2023年8月修訂《赫拉克勒斯貸款和擔保協議》之前，與第三筆貸款相關的里程碑尚未實現。截至2023年6月15日，第一和第二批分別為2500萬美元和1,000萬美元可供我們使用。簽約後，我們提取了500萬美元的初始本金。
根據赫拉克勒斯貸款和擔保協議的條款，我們最初有義務在2024年4月1日之前進行純息付款。但是，在2022年8月實現發展里程碑之後，
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純息期限延長至2024年10月1日。如果實現更多發展里程碑，則根據第二次延期，純息期限將進一步延長至2025年4月1日。在純息期結束至2026年10月1日到期日之間，我們被要求按等額每月分期償還定期貸款金額和利息。此外，我們還需要在到期時支付相當於已資助定期貸款預付款（定義見赫拉克勒斯貸款和擔保協議）本金的6％的期末費用，這筆款項計為貸款期限內的額外利息支出。
2023 年 8 月，我們執行了《大力神貸款和擔保協議》的修正案（“大力神修正案”）。根據大力神修正案，貸款人向公司提供了增加的定期貸款，總額不超過1.5億美元，分四部分（統稱為 “經修訂的定期貸款”），包括（1）5,000萬美元的初始貸款，其中500萬美元是在2022年4月大力神貸款和擔保協議結束時提取的，其中1,500萬美元是在大力神貸款和擔保協議結束時提取的 2023 年 8 月的修正案，其中 500 萬美元在 2023 年 12 月 15 日之前可用，2,500 萬澳元的可用期為 2024 年 7 月 1 日至 2024 年 7 月 1 日2024年12月15日；（2）第二筆2,000萬澳元，視某些監管里程碑的實現而定，有效期至2025年2月15日；（3）第三筆2,000萬澳元，視某些監管里程碑的實現而定，將於2025年3月31日前到期；（4）第四筆6,000萬美元尚待貸款機構投資委員會批准，有效期至2025年6月15日。第二和第三階段的里程碑尚未實現。借款人在《赫拉克勒斯修正案》協議下的義務幾乎由借款人的所有資產擔保，不包括借款人的知識產權。修訂後的定期貸款的到期日為2026年10月1日。
經修訂的定期貸款按浮動年利率計息，等於最優惠利率（定義見其中）（i）7.45％和（ii）4.2％，以較高者為準，前提是定期貸款利率不得超過8.95％的年利率。利息應在每個月的第一天按月支付。截至2024年3月31日，利率為8.95％。
根據赫拉克勒斯修正案的條款，我們有義務在2025年4月1日之前僅支付利息款項。如果實現某些發展里程碑，則純息期限將延長至2025年10月1日。如果實現其他發展里程碑，則純息期限將進一步延長至2026年4月1日。在純息期結束至2026年10月1日到期日之間，借款人必須按月等額分期償還修正後的定期貸款金額，即本金和利息。此外，借款人必須支付期末費用，相當於到期時已資助的修正定期貸款預付款本金的6％，這筆預付款將計為貸款期限內的額外利息支出。
2023年8月執行《大力神修正案》後，我們提取了1,500萬澳元的本金。《赫拉克勒斯修正案》被確定要對大力神貸款和擔保協議進行實質性修改，因此被列為債務清償。我們在2023年8月確認了與未攤銷債務折扣和債務發行成本相關的20萬美元債務清償損失。
公開發行
2024年1月，我們與傑富瑞集團有限公司（“傑富瑞”）和Leerink Partners LLC（“Leerink Partners”）簽訂了承銷協議，內容涉及以每股21.00美元的公開發行價格發行和出售（“2024年公開發行”）7,142,858股普通股。在扣除承保折扣和佣金以及我們應付的其他發行費用之前，2024年公開發行給我們的總收益約為1.5億美元。

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私募配售
根據與某些機構和合格投資者簽訂的證券購買協議，2023年11月，我們在私募交易中發行和出售了共計8,869,797股普通股，每股價格為12.38美元，B系列優先股為92,312股，每股價格為825.3746美元。在扣除我們應付的發行費用之前，我們獲得的總收益約為1.86億美元。
自動櫃員機協議
2022 年 9 月，我們簽訂了公開市場銷售協議軍士長（“2022年9月自動櫃員機協議”），根據該協議，我們可以不時發行和出售總髮行價不超過1.75億美元的普通股，其價格和條款將由發行時的市場狀況決定，傑富瑞擔任銷售代理。傑富瑞將獲得根據2022年9月自動櫃員機協議出售的任何普通股總收益的3.0％的佣金。在截至2023年12月31日的年度中，公司根據與傑富瑞集團簽訂的2022年9月自動櫃員機協議，以每股22.30美元的加權平均價格出售了684,298股股票，淨收益總額約為1,480萬美元，包括作為銷售代理向傑富瑞集團支付的佣金。在截至2024年3月31日的三個月中，我們根據與傑富瑞集團簽訂的2022年9月自動櫃員機協議，以每股23.22美元的加權平均價格出售了1,561,570股股票，淨收益總額約為3520萬美元，包括作為銷售代理向傑富瑞集團支付的佣金。
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的彙總現金流如下：
截至3月31日的三個月增加（減少）
20242023
（以千計）
提供的淨現金（用於）：
經營活動$(45,223)$(61,973)$16,750 
投資活動(143,045)(13,295)(129,750)
籌資活動177,082 8,204 168,878 
現金和現金等價物的淨增加（減少）$(11,186)$(67,064)$55,878 
經營活動
截至2024年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金為4,520萬美元，主要包括我們的淨虧損4,850萬美元，經非現金項目調整後的830萬美元（主要是1,270萬美元的基於股份的薪酬，由可供出售證券的保費和折扣的增加和攤銷470萬美元所抵消），以及500萬美元的營運資金變動。營運資金的變化主要與應付賬款和應計負債及其他負債減少40萬美元以及預付費用和其他流動資產增加450萬美元有關，這是由於為正在進行的臨牀試驗和製造活動向供應商付款和預付款的時機所致。
截至2023年3月31日的三個月，經營活動中使用的淨現金為6,200萬美元，主要包括6,820萬美元的淨虧損，經非現金項目1,240萬美元（主要是基於股份的薪酬為1,520萬美元）和630萬美元的營運資金變動。營運資金的變化主要與應付賬款和應計負債及其他負債減少410萬美元以及預付費用和其他流動資產增加210萬美元有關，這是由於為正在進行的臨牀試驗和製造活動向供應商付款和預付款的時機所致。
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投資活動
在截至2024年3月31日的三個月中，用於投資活動的淨現金為1.430億美元，主要包括1.430億美元的短期投資淨購買量。
在截至2023年3月31日的三個月中，用於投資活動的淨現金為1,330萬美元，主要包括1,320萬美元的短期投資淨購買量和10萬美元的房地產和設備購買。
融資活動
在截至2024年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金為1.771億美元，主要包括2024年公開發行和2022年9月自動櫃員機協議的1.759億美元淨收益，以及行使股票期權的80萬美元收益和根據我們的員工股票購買計劃發行普通股的40萬美元收益。
在截至2023年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金為820萬美元，主要包括行使股票期權的690萬美元收益、行使認股權證的90萬美元收益以及根據我們的員工股票購買計劃發行普通股的30萬美元收益。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
與我們在2023年10-K表年度報告第7A項中的披露相比，在截至2024年3月31日的三個月中，我們的市場風險沒有重大變化。
第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
我們維持披露控制和程序，旨在確保我們在根據《交易法》提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內得到記錄、處理、彙總和報告，並收集此類信息並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。
根據《交易法》第13a-15（b）條和第15d-15（b）條的要求，在包括我們的首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，對截至本季度報告所涵蓋的季度末我們的披露控制和程序（定義見《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性進行了評估。根據這項評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在最近一個財季中，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。
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第二部分。其他信息

第 1 項。法律訴訟
在正常業務過程中，我們可能會不時參與法律訴訟。我們目前不是任何我們認為會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響的法律訴訟的當事方。

第 1A 項。風險因素
我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到多種因素的影響，無論是目前已知的還是未知的，包括但不限於下述因素。任何一個或多個此類因素都可能直接或間接導致我們的實際經營業績和財務狀況與過去或預期的未來運營業績和財務狀況存在重大差異。這些因素中的任何一個，無論是全部還是部分，都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和股票價格產生重大和不利影響。以下信息應與本10-Q表季度報告中包含的其他信息一起閲讀，包括 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 以及未經審計的簡明合併財務報表和相關附註。
與我們的財務狀況和資本要求相關的風險
我們將需要籌集更多資金，如果我們無法在需要時籌集資金，我們將無法繼續作為持續經營企業。
截至2024年3月31日，我們有6.132億美元的現金、現金等價物和短期投資。我們認為，我們目前的現金、現金等價物和短期投資將足以為我們的運營提供資金，包括我們的臨牀開發計劃，直至2026年下半年。我們將需要籌集更多資金，以繼續為我們的運營提供資金，並在未來履行我們的債務。如果我們無法在需要時籌集額外資金，我們將無法繼續作為持續經營企業。
開發我們的候選產品需要大量資金。我們預計，隨着我們正在進行的活動，我們的研發費用將增加，尤其是在我們通過臨牀試驗推進候選產品時。我們將需要籌集更多資金來為我們的運營提供資金，而此類資金可能無法按可接受的條件提供給我們，或者根本無法提供。
我們目前沒有任何獲準銷售的產品，也沒有從產品銷售中產生任何收入。因此，我們預計將主要依靠股權和/或債務融資來為我們的持續運營提供資金。我們籌集額外資金的能力將部分取決於我們的臨牀前研究和臨牀試驗以及其他產品開發活動的成功、監管活動、我們識別和達成許可或其他戰略安排的能力、可能影響我們價值或前景的其他事件或條件，以及與金融、經濟和市場狀況相關的因素，其中許多因素是我們無法控制的。無法保證在需要時或以可接受的條件（如果有的話）向我們提供足夠的資金。
如果我們無法在需要時或按可接受的條件籌集額外資金，我們可能需要：

•大幅推遲、縮減或停止我們候選產品的開發或商業化；
•儘早尋求戰略聯盟或修改現有聯盟以進行研究和開發計劃，或者我們本來會尋求獨立發展的階段，或者以不如將來可能獲得的條件更優惠的條件；
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•處置科技資產，或以不利條件放棄或以不利條件許可我們對本來會尋求開發或商業化的技術或任何候選產品的權利；
•繼續以可能給我們的股東造成投資損失的價格將我們公司出售給第三方；或
•申請破產或完全停止運營。
這些事件中的任何一個都可能對我們的業務、經營業績和前景產生重大不利影響。
我們歷來蒙受過損失，評估業務的運營歷史有限，並預計在可預見的將來我們將繼續蒙受重大損失。
我們是一家運營歷史有限的生物製藥公司。我們歷來蒙受過淨虧損。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們的淨虧損分別為4,850萬美元和6,820萬美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為7.745億美元，現金、現金等價物和短期投資為6.132億美元。
我們認為，我們目前的現金、現金等價物和短期投資將足以為我們的運營（包括臨牀開發計劃）提供資金，並使我們能夠為2026年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。我們將需要籌集大量額外資金，以繼續為我們的未來運營提供資金。我們未來資金需求的金額和時間將取決於許多因素，包括臨牀開發工作的步伐、結果和成本以及影響我們業務和行業的宏觀經濟狀況。
未能在需要時以優惠條件或根本籌集資金，將對我們的財務狀況和開發候選產品的能力產生負面影響。不斷變化的環境可能會導致我們的資本消耗比我們目前的預期快得多或慢。如果我們無法獲得額外的資本或資源，我們將需要修改運營計劃以完成未來的里程碑。我們基於可能被證明是錯誤的假設得出這些估計的，我們可能比目前的預期更快地耗盡可用財政資源。我們可能被迫減少運營開支並籌集額外資金以滿足我們的營運資金需求，主要是通過額外出售我們的證券或債務融資或進行戰略合作。
我們已將幾乎所有的財務資源用於識別、收購和開發我們的候選產品，包括進行臨牀試驗以及為我們的運營提供一般和行政支持。迄今為止，我們主要通過出售股權證券、可轉換本票和赫拉克勒斯貸款和擔保協議為我們的業務提供資金。我們未來的淨虧損金額將部分取決於我們未來的支出率以及我們通過股權或債務融資、戰略合作或補助獲得資金的能力。生物製藥產品開發是一項高度投機性的工作，涉及很大程度的風險。我們預計，隨着我們的候選產品進入更先進的臨牀試驗，我們的損失將增加。我們可能要過幾年（如果有的話）才能完成關鍵臨牀試驗或批准將候選產品投入商業化。我們預計將投入大量資金用於當前候選產品的研發，以確定將這些候選產品推進監管部門批准的可能性。
如果我們獲得監管部門的批准來推銷候選產品，那麼我們未來的收入將取決於我們的候選產品可能獲得批准的任何市場的規模，以及我們獲得足夠的市場接受度、定價、承保範圍和第三方付款人的充足報銷的能力，以及候選產品在這些市場中獲得足夠的市場份額的能力。此外，如果獲得批准，患者和醫生不得按預期使用我們的產品，這可能會影響我們產品的定價和報銷。
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我們預計，在可預見的將來，將繼續產生鉅額支出和不斷增加的營業虧損，如果我們：
•繼續開發我們的候選產品；
•繼續努力發現和開發新的候選產品；
•繼續生產我們的候選產品或增加第三方的生產量；
•繼續將我們的項目推進到昂貴的大型臨牀試驗；
•為我們的候選產品啟動額外的臨牀前研究或臨牀試驗；
•為我們的候選產品尋求監管和營銷批准和報銷；
•建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得營銷批准和自行營銷的任何產品商業化；
•尋求識別、評估、收購和/或開發其他候選產品；
•根據第三方許可協議支付里程碑、特許權使用費或其他款項，或簽訂其他第三方許可協議；
•尋求維持、保護和擴大我們的知識產權組合；
•尋求吸引和留住熟練人才；以及
•在臨牀和候選產品的開發和監管批准可能性方面遇到任何延誤或遇到問題，例如安全問題、生產延遲、臨牀試驗累積延遲、計劃研究或試驗的後續時間延長、其他重大研究或試驗或支持上市批准所需的支持性試驗。
此外，我們蒙受的淨虧損可能在每個季度和每年之間波動很大，因此，對我們的經營業績進行逐期比較可能無法很好地表明我們未來的業績。
我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠無法盈利。
我們沒有獲準商業化的產品，也從未從產品銷售中產生任何收入。我們創造收入和實現盈利的能力取決於我們是否有能力單獨或與戰略合作者一起成功完成一種或多種候選產品的開發，並獲得必要的監管和營銷批准，以實現我們的一種或多種候選產品的商業化。我們預計在可預見的將來不會從產品銷售中獲得收入。我們通過產品銷售創造未來收入的能力在很大程度上取決於我們在許多領域的成功，包括但不限於：
•完成候選產品的研究和開發；
•為我們的候選產品獲得監管和營銷批准；
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•製造候選產品，與第三方建立和維持供應和製造關係，這種關係在商業上是可行的，符合監管要求和我們的供應需求，如果獲得批准，足以滿足候選產品的市場需求；
•直接或與合作者或分銷商一起營銷、推出和商業化我們獲得監管和營銷批准的候選產品；
•作為治療選擇，獲得市場對我們的候選產品的認可；
•解決任何競爭產品；
•保護和執行我們的知識產權，包括專利、商業祕密和專有技術；
•就我們可能達成的任何合作、許可或其他安排中的優惠條件進行談判；
•從第三方付款人那裏獲得保險和充足的報銷，為我們的候選產品維持可支持盈利的定價；以及
•吸引、僱用和留住合格的人員。
即使我們開發的一種或多種候選產品獲準商業銷售，我們預計將產生與任何批准的候選產品商業化相關的鉅額成本。我們目前的候選產品線中的一部分已獲得第三方的許可，這使得此類許可產品的商業銷售可能需要向此類第三方支付額外的特許權使用費和里程碑式的款項。我們還必須發展或收購製造能力，或繼續與合同製造商簽訂合同，以便繼續開發我們的候選產品並實現潛在的商業化。例如，如果我們的藥品製造成本在商業上不可行，我們將需要以商業上可行的方式開發或採購我們的藥品，以便成功地將未來批准的產品（如果有的話）商業化。
此外，如果我們無法通過銷售任何批准的產品獲得收入，我們可能永遠無法盈利。
籌集額外資金可能會導致股東稀釋，限制我們的業務，或要求我們放棄權利。
在此之前（如果有的話）我們可以通過出售候選產品獲得可觀的收入，我們預計將通過股票發行、債務融資以及許可和開發協議相結合的方式為我們的現金需求提供資金。如果我們通過出售股權證券或可轉換債務證券籌集額外資金，則我們股東的所有權利益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對您作為股東的權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股融資（如果有）可能涉及協議，這些協議可能包括限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集額外資金，我們可能需要放棄研究項目或候選產品的寶貴權利，或以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或其他與第三方的安排籌集額外資金，我們可能需要延遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化
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努力或授予第三方開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。
如果我們通過出售股權籌集額外資金，包括根據我們與傑富瑞集團簽訂的2022年9月自動櫃員機協議下的任何出售、可轉換債務或其他可轉換為股權的證券，則股東的所有權權益將被稀釋，這些新證券的條款可能包括清算或其他對股東權利產生不利影響的優惠。我們對股本的任何額外出售都將削弱股東的所有權權益，並可能導致我們普通股的每股價格下跌。此外，任何未償還認股權證的行使都將削弱我們股東的所有權權益，並可能導致我們普通股的每股價格下跌。
債務融資，包括根據我們的Hercules貸款和擔保協議進行的債務融資，可能包括限制或限制我們採取具體行動能力的契約，例如承擔額外債務、進行資本支出、進行額外產品收購或宣佈分紅。如果我們通過與第三方的戰略合作或許可安排籌集額外資金，我們可能必須向我們的候選產品或未來的收入來源放棄寶貴的權利，或者以對我們不利的條款授予許可。我們無法保證，如果有必要，我們將能夠獲得額外的資金，為我們的全部候選產品組合提供資金，以滿足我們的預期計劃。如果我們無法及時獲得資金，我們可能被要求推遲或停止一項或多項開發計劃或任何候選產品的商業化，或者無法擴大我們的業務或以其他方式利用潛在的商機，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績造成重大損害。
業務中斷可能會嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。
我們的業務以及第三方研究機構合作者、CRO、CMO和其他承包商和顧問的業務可能會受到戰爭行為、地震、電力短缺、電信故障、水資源短缺、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、醫療流行病或流行病（例如新型冠狀病毒）以及其他自然或人為災害或業務中斷的影響，我們對此部分沒有保險。此外，我們依靠第三方研究機構的合作者對我們的候選產品進行研發，他們可能會受到政府關閉或撤回資金的影響。這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和開支。
我們將現金存放在金融機構，餘額通常超過聯邦保險限額。金融機構的倒閉可能會對我們支付運營費用或其他付款的能力產生不利影響。
我們在無息和計息賬户中持有的現金超過了聯邦存款保險公司（“FDIC”）的保險限額。如果這些銀行機構倒閉，我們可能會損失超過此類保險限額的全部或部分金額。例如，聯邦存款保險公司於2023年3月10日控制了硅谷銀行。美聯儲隨後宣佈將整理賬户持有人。但是，如果將來出現銀行倒閉，聯邦存款保險公司可能無法使所有賬户持有人恢復健康。此外，即使賬户持有人最終能夠應對未來的銀行倒閉，賬户持有人對賬户和賬户中持有的資產的訪問也可能會大大延遲。我們將來可能遭受的任何重大損失或在很長一段時間內無法獲得現金和現金等價物，都可能對我們支付運營費用或支付其他款項的能力產生不利影響，這可能會對我們的業務產生不利影響。
與發現和開發我們的候選產品相關的風險
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臨牀試驗成本高昂、耗時且存在內在風險，我們可能無法證明安全性和有效性令相關監管機構滿意。
臨牀開發既昂貴又耗時，並且涉及重大風險。我們無法保證任何臨牀試驗將按計劃進行或按計劃完成（如果有的話）。一項或多項臨牀試驗的失敗可能發生在任何開發階段。可能阻礙成功或及時完成臨牀開發的事件包括但不限於：
•無法生成令人滿意的臨牀前、毒理學或其他體內或體外數據或診斷，以支持臨牀試驗的啟動或繼續；
•延遲與 CRO 和臨牀試驗機構就可接受的條款達成協議，協議的條款可能需要進行廣泛協商，不同的 CRO、臨牀試驗場所以及我們進行試驗的國家或地區之間可能會有顯著差異；
•延遲獲得每個臨牀試驗場所的機構審查委員會或獨立倫理委員會的必要批准；
•不允許監管機構進行臨牀試驗；
•延遲招募符合條件的患者和/或受試者參加我們的臨牀試驗；
•臨牀研究機構、CRO 或其他第三方未能遵守臨牀試驗要求；
•我們的臨牀場所、CRO 或其他第三方未能按照 FDA 當前的良好臨牀規範（“GCP”）要求或適用的外國監管指南行事；
•退出我們臨牀試驗的患者和/或受試者；
•不良事件、耐受性或動物毒理學問題在我們的研究、第三方研究中，或報告説上市的產品供美國食品和藥物管理局或其他監管機構暫停進行任何或全部臨牀試驗，都要求我們改變開展支持IND的研究或正在進行或將來的試驗的方式，包括修改或提交新的臨牀方案或額外的安全監測或測量結果；
•與我們的候選產品相關的不良事件的發生；
•需要修改或提交新臨牀方案的監管要求和指導方針的變化；
•地緣政治動盪以及外國政府或實體對我們或我們所依賴的第三方採取的負面監管或其他行動，包括我們目前或計劃開展臨牀試驗的以色列和中國；

•我們的候選產品臨牀試驗的鉅額成本，包括製造活動；
•我們的臨牀試驗或第三方對相關或類似候選產品的試驗得出陰性或不確定的結果，這可能導致我們決定或監管機構要求我們進行額外的臨牀試驗，或放棄候選產品其他正在進行或計劃中的適應症的開發計劃，或改變我們開展支持IND的研究或正在進行或未來的試驗的方式，包括修改或提交新的臨牀方案或額外的安全監測或測量結果；以及
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•延遲與第三方製造商就可接受的條款達成協議，也沒有時間生產足夠數量的臨牀試驗候選產品。
我們預計，THRIVE 和 THRIVE-2 三期臨牀試驗，以及一個包含 300 名接受治療的患者的安全數據庫，將支持全球衞生當局註冊 VRDN-001 IV，以獲得活動性和慢性 TED 的上市許可。但是，美國食品和藥物管理局或其他監管機構可能要求在此安全數據庫中添加更多患者，或者可能要求我們採取其他額外措施。我們還打算在 2024 年中期啟動我們預計將是 VRDN-003 的關鍵計劃。美國食品和藥物管理局或其他監管機構可能會要求我們在開發和監管互動的過程中就我們的候選產品（包括 VRDN-001 和 VRDN-003）採取其他額外措施。此類額外步驟可能包括但不限於啟動新的試驗、從臨牀試驗的早期階段開始、進行橋接研究、招募更多患者或要求我們評估與安全性或有效性相關的其他參數。這些額外要求可能會增加候選產品的開發成本，對我們的預期時間表產生負面影響，如果獲得批准，我們將推遲候選產品的上市時間，並可能損害我們的業務。
如果不遵守監管要求和標準，或者產品上市後出現問題，美國食品和藥物管理局可能會撤回批准。以後發現產品存在以前未知的問題，包括意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或製造過程中的不良事件，或不遵守監管要求，可能會導致對批准的標籤進行修訂以增加新的安全信息；實施上市後研究或臨牀研究以評估新的安全風險；或實施分銷限制或其他限制，例如在REMS計劃下。其他潛在後果包括：
•限制產品的營銷或製造、產品完全退出市場或召回產品；
•罰款、警告信或暫停批准後的臨牀研究；
•食品和藥物管理局拒絕批准待處理的申請或對已批准申請的補充，或暫停或撤銷現有產品的批准；
•產品扣押或扣留，或美國食品和藥物管理局拒絕允許產品的進口或出口；或
•禁令或施加民事或刑事處罰。
任何無法成功完成臨牀開發和獲得監管部門對候選產品的批准都可能導致我們額外的成本或削弱我們的創收能力。此外，如果我們對候選產品進行生產或配方變更，則可能需要進行額外的臨牀或非臨牀研究，研究此類新配方獲得的結果可能與先前獲得的結果不一致。臨牀試驗的延遲還可能縮短我們的產品獲得專利保護的任何期限，並可能允許競爭對手在我們之前開發產品並將其推向市場，這可能會損害我們成功將候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務和經營業績。
監管審批程序漫長、耗時且本質上不可預測。我們的候選產品未能獲得監管部門的批准將對我們的業務和業務前景產生重大不利影響。
在推進臨牀項目方面，在將任何當前或未來的候選產品商業化之前，我們必須獲得監管機構的上市批准。我們可能無法獲得監管部門的批准來銷售我們當前或未來的任何候選產品
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我們在任何司法管轄區的預期適應症都有權威，而且我們的候選產品或我們未來可能尋求開發的任何候選產品都可能無法獲得監管部門的批准。在此過程中，我們可能需要依靠第三方 CRO 和監管顧問來協助我們。要獲得監管部門的批准，就必須向各監管機構提交每種治療適應症的大量臨牀前和臨牀數據及支持信息，以確定候選產品的安全性和有效性。獲得監管部門的批准還需要向相關監管機構提交有關生物製造過程的信息，並由相關監管機構檢查製造設施，他們可能會根據此類提交和檢查的結果拒絕批准。我們當前或未來的候選產品可能無效，可能僅具有中等效果，或者可能被證明具有不良或意想不到的副作用、毒性或其他特徵，這些特徵可能阻礙我們獲得上市批准或阻止或限制商業用途。美國食品和藥物管理局和其他監管機構在批准過程中擁有很大的自由裁量權，包括決定何時或是否獲得監管機構對候選產品的批准。即使我們認為從臨牀試驗中收集的數據令人鼓舞，但此類數據可能不足以支持 FDA 或任何其他監管機構的批准，或者此類機構可能會要求提供可能難以生成或提供的其他信息。此外，在獲得批准後，美國食品和藥物管理局可能會進行額外的檢查，並根據此類檢查的結果，認為經檢查的製造設施存在缺陷，從而暫停我們生產候選產品的能力，直到我們能夠獲得令人滿意的替代製造設施。
除美國外，我們可能會尋求監管部門的批准，以便在其他司法管轄區將我們的候選產品商業化。儘管許多國家的監管批准範圍相似，但要在多個國家獲得單獨的監管批准，就需要我們遵守每個國家或司法管轄區在安全性和有效性以及臨牀試驗、商業銷售、定價和分銷等方面的眾多不同的監管要求，而且我們無法預測在任何此類司法管轄區會取得成功。
在美國和其他國家，獲得監管部門批准的過程既耗時又昂貴，如果獲得批准，可能需要很多年，並且可能因各種因素（包括所涉候選產品的類型、複雜性和新穎性）而有很大差異。開發期間市場批准政策的變化、附加法規或法規的變更或頒佈，或對每種已提交的BLA或同等申請類型的監管審查的變化，可能會導致申請的批准或拒絕延遲。
監管機構在批准過程中擁有很大的自由裁量權，可能會拒絕接受任何申請，或者可能認為我們的數據不足以獲得批准，並要求對我們當前或未來的候選產品進行額外的臨牀前研究或臨牀或其他試驗。我們當前和未來的候選產品可能會延遲獲得或未能獲得監管部門的批准，或者我們可能由於多種原因而未能或停止推進其開發，包括以下原因：
•監管機構可能不同意我們臨牀試驗的數量、設計或實施，以支持進一步的開發或批准；
•我們可能無法令監管機構滿意地證明候選產品對於其擬議適應症是安全有效的，或者其臨牀和其他益處大於其安全風險；
•監管機構可能會要求我們收集更多數據或進行額外的臨牀試驗，其中可能包括要求將我們的產品或候選產品與其他治療相同適應症的療法進行比較；
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•監管機構在發現已批准的療法或與我們的候選產品或候選產品相同或相關類別的療法產生不良安全信號或副作用後，可能要求我們收集更多數據或進行額外的臨牀試驗；
•臨牀試驗的結果可能會產生陰性、不確定的或沒有競爭力的結果，這可能會導致我們決定或監管機構要求我們進行額外的臨牀試驗，或者修改或停止候選產品的開發計劃；
•臨牀試驗的結果可能不符合適用試驗的主要或次要終點或監管機構要求的統計重要性水平；
•監管機構可能不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋；
•從我們的候選產品的臨牀試驗中收集的數據可能不足以支持提交BLA、sBLA或其他材料，也不足以在美國或其他地方獲得監管部門的批准；
•臨牀試驗所需的參與者人數可能比我們預期的要多，這些臨牀試驗的入組可能比我們預期的要慢，參與者退出這些臨牀試驗的速度可能比我們預期的要高，或者我們可能無法為試驗招募合適的參與者；
•我們的第三方承包商可能無法遵守數據質量和監管要求或及時履行對我們的合同義務，或者根本無法履行其對我們的合同義務；
•監管機構可能認為，我們沒有充分證明我們有能力按照必要的質量標準制造候選材料，包括此類材料與先前臨牀試驗中使用的材料具有足夠的可比性，或者他們可能無法批准我們的製造工藝或設施，或我們簽訂臨牀和商業用品合同的第三方製造商的製造工藝或設施；
•監管機構可能會得出結論，現場檢查和數據審計並未充分證明臨牀試驗的質量和完整性，以及為支持我們的新產品批准和營銷申請而提交給監管機構的數據的質量和完整性；
•我們的候選產品或對我們的候選產品進行臨牀試驗所需的其他材料的供應或質量可能不足或不足；
•我們的候選產品可能有不良的副作用、毒性或其他意外特徵，導致我們或我們的研究人員、監管機構或IRB拒絕、暫停或終止臨牀試驗；以及
•監管機構的批准政策或法規可能會發生重大變化，使我們的臨牀數據、生物製劑製造過程和其他支持信息不足以獲得批准。
此外，即使我們獲得一種或多種當前或未來候選產品的批准，監管機構也可能批准此類候選產品的適應症少於我們的要求或更有限的患者羣體。此外，監管機構或付款人可能不批准我們打算收取的價格，可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的完成情況給予批准，可能會施加某些上市後要求，限制我們的營銷和分銷活動，或者可能批准標籤不包含以下必要或理想的標籤聲明的候選產品
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該候選產品的成功商業化。上述任何情景都可能對我們當前或未來候選產品的商業前景造成重大損害。
我們的候選產品未能獲得監管部門的批准將對我們的業務和業務前景產生重大不利影響。
我們的候選產品可能會造成不良副作用或具有其他特性，這些特性可能會延遲或阻礙其監管部門的批准，限制已批准標籤的商業可行性，或者在上市批准後產生重大負面後果（如果有）。
我們正在或可能在現有研究和/或批准產品的領域開發我們的候選產品，這些產品可能具有已知的風險狀況。我們的候選產品或其他候選產品引起的不良副作用，包括在TED領域，可能會導致我們或監管機構中斷、延遲或終止臨牀試驗。此外，此類副作用可能導致FDA、EMA或類似的外國機構延遲監管部門的批准，或者即使受影響的候選產品獲得批准，也可能導致藥品標籤受到限制。例如，如果獲得批准，在 Tepezza® 中觀察到的聽力障礙或其他 IGF-1R 拮抗劑的其他負面副作用，可能會對我們的候選產品的臨牀試驗產生負面影響，延遲監管部門的批准或導致藥物標籤的限制。
即使我們的一個或多個候選產品獲得了上市批准，並且我們或其他人後來發現此類產品引起的不良副作用，也可能產生潛在的重大負面後果，包括但不限於：
•監管機構可能會撤回對此類產品的批准；
•監管機構可能要求在藥品標籤上附加警告；
•我們可能需要創建REMS，其中可能包括概述此類副作用的風險的用藥指南，以便分發給患者、醫療保健提供者的溝通計劃和/或其他確保安全使用的內容；
•我們可能會被起訴並對患者或受試者造成的傷害承擔責任；以及
•我們的聲譽可能會受到影響。
這些事件中的任何一個都可能使我們無法獲得或維持市場對候選產品的認可，即使獲得批准，也可能嚴重損害我們的業務、經營業績和前景。
我們的某些候選產品可能需要更多時間才能獲得上市許可，因為它們是或預計將是藥物器械組合產品。
我們的一些候選產品，包括 VRDN-003、VRDN-006 和 VRDN-008，是或預計將是藥物器械組合產品，需要美國食品藥品管理局和類似的外國監管機構內部進行協調，才能對其設備和藥物成分進行審查。儘管美國食品藥品管理局和類似的外國監管機構已經建立了複合產品的審查和批准制度，但由於組合產品所產生的複雜性，以及相關的監管時間限制和產品開發和批准過程的不確定性，我們的候選產品的開發和商業化可能會出現延遲。值得注意的是，事先批准或批准組合產品的某一成分並不會增加美國食品和藥物管理局批准將先前批准的產品或批准的活性成分與新型活性成分相結合的後續產品的可能性。請參閲我們 2023 年年度報告 10-K 表中的 “商業—政府監管—組合產品監管”。
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我們的產品開發計劃可能無法發現服用我們候選產品的患者或受試者可能遇到的所有可能的不良事件。暴露於我們的候選產品的患者或受試者數量以及臨牀開發項目中的平均暴露時間可能不足以檢測罕見的不良事件，而罕見的不良事件只有在給更多的患者或受試者施用並且持續更長的時間後才能被發現。
臨牀試驗的性質是利用潛在患者羣體的樣本。但是，由於受試者數量有限，暴露時間有限，我們無法完全保證候選產品的罕見和嚴重副作用會被發現。只有在接觸該藥物的患者或受試者人數明顯增加的情況下，才能發現這種罕見和嚴重的副作用。如果我們的候選產品進入市場後出現或發現此類安全問題，美國食品和藥物管理局可能會要求我們修改產品的標籤或召回該產品，甚至可能撤回對該產品的批准。
我們在很大程度上依賴於候選產品的成功，我們無法保證我們會為任何候選產品生成足以支持我們的計劃適應症獲得監管部門批准的數據，而這些批准在商業化之前是必需的。
我們已經投入了大量的精力和財務資源來識別、收購和開發我們的候選產品組合。我們未來的成功取決於我們成功開發、獲得監管部門批准和商業化一種或多種候選產品的能力。我們目前沒有任何產品的銷售收入，我們可能永遠無法開發或商業化候選產品。我們將繼續評估和尋求更多機會來擴大我們的產品線，要麼在內部發現新的抗體或蛋白質，要麼獲得現有抗體或抗體序列或蛋白質和蛋白質序列的版權。我們的目標是建立可持續的蛋白質和抗體療法產品組合。
目前，我們的候選產品數量有限。無法保證我們在計劃適應症中可能或可能不會為候選產品開發的數據足以支持獲得監管部門的批准。
在任何候選產品獲得 FDA、EMA 或類似外國監管機構的監管批准之前，我們不得對其進行營銷或推廣，而且我們可能永遠不會獲得任何候選產品的此類監管批准。我們無法確定我們的任何候選產品是否會在臨牀試驗中取得成功或獲得監管部門的批准。此外，我們的候選產品即使在臨牀試驗中取得成功，也可能無法獲得監管部門的批准。如果我們的候選產品沒有獲得監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。
產品開發涉及漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期的臨牀前研究和臨牀試驗的結果可能無法預測未來的臨牀試驗結果。
臨牀測試費用昂貴，通常需要很多年才能完成，而且結果本質上是不確定的。在臨牀試驗過程中，失敗可能隨時發生。我們的候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測更大規模的後期對照臨牀試驗的結果。在早期臨牀試驗中顯示出可喜結果的候選產品在隨後的臨牀試驗中仍可能遭受重大挫折。此外，我們可能會不時公開披露來自臨牀前研究和臨牀試驗的中期、主要或初步數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，隨着更多患者數據的出現，結果以及相關發現和結論可能會發生變化。我們報告的中期、標題或初步結果可能與研究完成後的最終結果有所不同，或者不同的結論或考慮因素可能使此類結果符合條件。
我們必須對我們提議的適應症進行良好的對照試驗，以支持任何監管機構提交的進一步臨牀開發。生物製藥行業的許多公司都遭受了損失
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儘管早期規模較小的臨牀試驗取得了令人鼓舞的結果，但由於缺乏療效或不良安全性，高級臨牀試驗受到了重大挫折。對我們的候選產品進行更大規模的臨牀試驗可能會產生更多數據，從而引發有關我們候選產品的安全性和有效性的問題，而這些問題在小型臨牀試驗中是沒有發現的。與競爭對手的試驗相比，我們在臨牀試驗中採用的某些衡量安全性和有效性結果的方法在重要方面可能有所不同，這可能會導致負面的監管和/或商業結果。
此外，臨牀前和臨牀數據通常都容易受到不同的解釋和分析的影響。我們所依賴的第三方對數據的分析可能與其他第三方不同，或者與我們不同。因此，他們或我們可能會對我們的研究（包括臨牀研究）的結果得出不同的結論。
我們不知道我們可能進行的任何臨牀試驗是否會證明我們的候選產品相對於擬議的使用適應症具有一致或充分的安全性和有效性，足以獲得監管部門的批准來銷售我們的候選藥物。未能證明我們的候選產品的安全性和有效性，以及未能獲得監管部門的批准，將對我們的業務和業務前景產生重大不利影響。此外，與競爭對手相比，我們的臨牀試驗設計的差異可能會使我們的候選產品不如競爭對手那麼具有吸引力。
我們公佈或發佈的臨牀試驗的初步數據需要經過審核和驗證程序，這可能會導致最終數據發生重大變化。
我們會不時發佈臨牀試驗的初步數據。2023 年 12 月 18 日，我們報告了我們在健康志願者中進行的 1 期臨牀研究的臨牀數據，並宣佈選擇 VRDN-003 作為我們 TED 的牽頭皮下項目。該數據集包括初步數據，這些數據不受通常與最終臨牀試驗結果相關的標準質量控制措施的約束。根據 VRDN-003 與 VRDN-001 的類似藥理學，我們認為 VRDN-003 有可能維持 VRDN-001 靜脈注射的臨牀反應，同時顯著提高患者的便利性。如果這些 VRDN-003 的初步臨牀數據在審計和驗證後發生變化，可能會對 VRDN-003 的開發產生負面影響，並可能損害我們的業務前景。但是，我們的 VRDN-001 二期試驗數據也可能無法完全反映我們的三期 THRIVE 和 THRIVE-2 試驗的主要結果，這些試驗預計分別在 2024 年年中期和 2024 年年底進行。如果來自 VRDN-001 的臨牀數據不是正面的，則可能會對 VRDN-003 的開發產生負面影響，並可能損害我們的業務前景。
隨着更多患者數據的出現，我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的關鍵數據或初步數據，包括來自健康志願者的 1 期研究數據和正在進行的試驗的 VRDN-001 隱蔽數據，可能會發生變化，我們需要接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據發生實質性變化。這造成了最終結果可能與迄今報告的初步結果存在重大差異的風險。此外，我們的臨牀試驗中患者羣體的差異可能導致數據不一致或缺乏代表性。
初步數據與最終、經過審計和驗證的數據之間的重大不利差異可能會對我們的候選產品的監管批准前景產生負面影響，並可能對我們的聲譽和業務前景造成重大損害。
我們可能會使用我們的財務和人力資源來追求特定的研究計劃或候選產品，而無法利用利潤更高或成功可能性更大的項目或候選產品。
由於我們的財力和人力資源有限，我們可能會放棄或推遲對某些項目或產品候選項目的機會，或者其他後來被證明具有更大商業潛力的跡象。我們的資源配置決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或更有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃上的支出
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而未來特定適應症的候選產品可能不會產生任何商業上可行的產品。我們還可能簽訂額外的戰略合作協議，以開發和商業化我們的一些項目和潛在的候選產品，以適應潛在的大型商業市場。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過戰略合作、許可或其他特許權使用費安排向該候選產品放棄寶貴的權利，在這種情況下，保留該候選產品的獨家開發和商業化權對我們更有利。我們可能會將內部資源分配給治療領域的候選產品，在這一領域，簽訂合作安排本來會更有利。
我們可能會發現很難招募和維持患者或受試者參與我們的臨牀試驗，部分原因是患有我們正在研究的候選產品所針對的疾病的患者或受試者數量有限，或者競爭療法和臨牀試驗的可用性。我們無法預測在未來的臨牀試驗中，我們是否會難以招募和維持患者或受試者。難以招募和維持患者或受試者可能會延遲或阻礙我們候選產品的臨牀試驗。
識別和招募患者或受試者參與我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。我們的臨牀試驗時間在一定程度上取決於我們招募患者或受試者參與候選產品的臨牀試驗的速度，如果我們在入組方面遇到困難，我們的臨牀試驗可能會延遲。例如，由於在臨牀試驗中測試了更多TED療法，我們當前或未來的臨牀試驗在符合條件的患者入組方面也可能面臨越來越激烈的競爭。此外，由於供應鏈延遲和網站激活困難，我們的註冊已經延遲，將來可能會延遲。入學延遲可能會延遲臨牀數據的生成和臨牀試驗的完成。
我們的臨牀試驗的資格標準可能會進一步限制現有的合格試驗參與者，因為我們預計將要求患者或受試者具有我們可以衡量或滿足標準的特定特徵，以確保他們的病情適合納入我們的臨牀試驗。因此，我們可能無法識別、招募、註冊和維持足夠數量的患者或受試者來及時完成我們的臨牀試驗，這是因為我們認為正在研究的候選產品的風險和益處，競爭療法和臨牀試驗的可用性和有效性，患者可以選擇現有批准的替代療法，以及醫生願意參與我們計劃的臨牀試驗。我們無法控制的其他因素，例如流行病或其他公共衞生危機，也可能影響我們招募患者參加計劃中的臨牀試驗的能力。如果患者或受試者出於任何原因不願或無法參與我們的臨牀試驗，則進行試驗和獲得監管部門對候選產品的批准的時間表可能會延遲。
如果我們在候選產品的任何臨牀試驗的完成或終止方面遇到延遲，我們的候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從這些候選產品中創造產品收入的能力可能會受到延遲或阻礙。此外，任何延遲完成臨牀試驗都可能增加我們的總體成本，損害候選產品的開發，並危及我們獲得監管部門批准與當前計劃相關的能力。任何此類事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
如果獲得批准，我們可能會對我們的產品和候選產品承擔責任，如果成功向我們提出索賠，我們可能會承擔鉅額責任和費用。如果使用或濫用我們批准的產品（如果有）或候選產品會傷害患者或受試者，或者即使此類危害與我們批准的產品（如果有）或候選產品無關也被認為會傷害患者或受試者，則我們的監管批准（如果有）可能會被撤銷或受到其他負面影響，並且我們可能會面臨代價高昂和破壞性的產品責任索賠。如果我們無法獲得足夠的保險，或者需要支付因不在保險範圍之外或超出保險範圍的索賠而產生的負債，則重大責任索賠可能會對我們的財務狀況產生不利影響。
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在臨牀試驗中使用或濫用我們的候選產品以及銷售任何我們可能獲得上市批准的產品，都使我們面臨潛在的產品責任索賠的風險。我們的候選產品存在誘發不良事件的風險。如果我們無法成功抗辯產品責任索賠，我們可能會承擔重大責任和成本。患有我們的候選產品所針對的疾病的患者可能已經處於疾病的嚴重和晚期，既有已知的，也有未知的重大先前存在的、可能危及生命的健康風險。在治療過程中，患者可能會出現包括死亡在內的不良事件，其原因可能與我們的候選產品有關，也可能不相關。此類事件可能會使我們面臨代價高昂的訴訟，要求我們向受傷的患者支付大量金錢，延遲、負面影響或終止我們獲得或維持監管部門批准以銷售我們的產品的機會，或者要求我們暫停或放棄商業化工作。即使在不良事件與我們的候選產品無關的情況下，對這種情況的調查也可能很耗時或沒有結果。這些調查可能會延遲我們的監管批准程序或影響和限制我們的候選產品獲得或維持的監管批准類型。
由於這些因素，產品責任索賠即使成功辯護，也可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
儘管我們有產品責任保險，涵蓋我們在美國的歷史臨牀試驗，每次發生的保險金額最高為1,000萬美元，總額最高為1,000萬美元，但我們的保險可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。我們還可能被要求為未來可能啟動的任何臨牀試驗增加產品責任保險的承保範圍。如果我們的任何候選產品獲得上市批准，我們將需要擴大保險覆蓋範圍，將商業產品的銷售包括在內。無法知道我們是否能夠繼續獲得產品責任保險，並在需要時擴大承保範圍，以足夠的金額保護我們免受責任造成的損失，以可接受的條件或根本沒有保障。我們可能沒有足夠的資源來支付因不在保險範圍之外或超出保險範圍的索賠而產生的任何負債。如果我們根據與第三方的協議向第三方提供了賠償，則這些第三方也有可能承擔責任並根據此類賠償提出索賠。個人可以對我們提起產品責任索賠，指控我們的候選產品造成或聲稱已造成傷害或被發現不適合消費者使用。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有的危險、疏忽、嚴格責任和違反擔保的指控。也可以根據州消費者保護法提出索賠。對我們提出的任何產品責任索賠，無論是否有法律依據，都可能導致：
•無法招募臨牀試驗志願者、研究者、患者或受試者或試驗地點；
•撤回臨牀試驗志願者、研究人員、患者或受試者或試驗場所，或對批准適應症的限制；
•延遲開發候選產品；
•無法將我們的候選產品商業化，或者如果商業化，則減少了對我們的候選產品的需求；
•如果已商業化，則存在產品召回、標籤、營銷或促銷限制，或者需要修改產品；
•監管機構啟動調查；
•收入損失；
•鉅額訴訟費用，包括對患者或其他索賠人的金錢賠償；
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•遠遠超過我們的產品責任保險的負債，然後我們將需要自己支付這筆費用；
•提高我們的產品責任保險費率，或者將來無法在可接受的條件下維持保險覆蓋範圍（如果有的話）；
•將管理層的注意力從我們的業務上轉移開；以及
•損害我們的聲譽以及產品和技術的聲譽。
產品責任索賠可能會使我們面臨上述風險和其他風險，這可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
與我們依賴第三方相關的風險
我們依靠第三方來開展我們的臨牀前開發活動和臨牀試驗，生產我們的候選產品並提供其他服務。如果這些第三方不能成功執行和遵守監管要求，我們可能無法成功完成臨牀開發、獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。
我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方CRO來開展、監測和管理臨牀前和臨牀項目。為我們的臨牀項目增加或更改CRO會帶來實施風險，並可能延遲我們臨牀計劃的進展。我們依靠這些各方來執行臨牀試驗，我們僅管理和控制他們活動的某些方面。我們仍然有責任確保我們的每項試驗都按照適用的協議、法律、監管和科學標準進行，我們對CRO的依賴不會減輕我們的監管責任。我們和我們的 CRO 和其他供應商必須遵守所有適用的法律、法規和指南，包括 FDA、EMA 和類似的外國監管機構對我們在臨牀開發中的所有候選產品所要求的法律、法規和指南。如果我們或我們的任何CRO或供應商未能遵守適用和不斷變化的法律、法規和指南，則我們的臨牀試驗得出的結果可能被視為不足或不可靠，FDA、EMA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。例如，我們知道某些不遵守 GCP 法規的情況。儘管我們認為我們在修復這些缺陷方面取得了重大進展，但我們無法保證我們的CRO、臨牀場所和其他供應商將全面修復任何缺陷並持續滿足這些要求，也無法保證在任何監管機構的檢查下，此類監管機構將確定包括我們的任何臨牀試驗在內的努力是否符合適用的要求。我們不遵守這些法律、法規和指導方針可能會對臨牀試驗中收集的數據的完整性產生負面影響，並可能要求我們重複臨牀試驗或將患者加入正在進行的臨牀試驗，這將代價高昂並延遲監管機構的批准程序。
如果我們與這些第三方 CRO 的任何關係終止，我們可能無法及時與其他 CRO 達成協議，也無法按照商業上合理的條件達成協議。此外，我們的 CRO 可能不會優先考慮我們的臨牀試驗而不是其他客户的臨牀試驗，而且 CRO 人員流失或延遲分配 CRO 員工都可能對我們的臨牀試驗產生負面影響。如果 CRO 未能成功履行其合同職責或義務或在預期的最後期限之前完成任務，我們的臨牀試驗可能會被延遲或終止，我們可能無法滿足我們對候選產品的當前計劃。此外，包括自然災害或突發衞生事件（例如新型病毒或流行病）在內的區域幹擾可能會嚴重幹擾臨牀試驗的時機。CRO也可能涉及比預期更高的成本，這可能會對我們的財務狀況和運營產生負面影響。
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疫情或其他公共衞生危機造成的短缺和政府限制可能會破壞我們的臨牀試驗場所和其他CRO採購對我們的研發活動至關重要的物品（包括用於臨牀前研究的動物）的能力，或增加其成本。例如，COVID-19 疫情以及由此產生的全球供應鏈中斷導致研究中使用的各種動物短缺，例如幾種通常來自中國的猴子。
我們目前沒有，目前也沒有計劃建立生產用於臨牀試驗的候選產品的能力，而且我們缺乏在不使用第三方製造商的情況下以臨牀或商業規模生產任何候選產品的資源和能力。我們依賴並計劃繼續依賴第三方製造商，他們的責任包括從第三方供應商那裏購買必要的材料，以生產我們的臨牀試驗和監管機構批准的候選產品。預計活性成分和其他材料（包括器械和器械組件）的供應商數量將有限，我們預計將使用這些供應商來製造和交付候選產品，包括預計為藥物器械組合產品的候選產品。我們可能無法找到替代供應商，以防止我們的臨牀試驗候選產品的生產可能受到幹擾，如果獲得批准，則最終用於商業銷售。儘管除非我們認為有足夠的候選產品供應來完成試驗，否則我們通常不會開始臨牀試驗，但候選產品或候選產品生產中的活性成分或其他材料成分的供應出現任何重大延遲或不連續性，都可能推遲臨牀試驗的完成以及監管部門批准候選產品的潛在時機，這將損害我們的業務和經營業績。
我們的製造過程很複雜，我們可能會在生產中遇到困難，如果獲得批准，這將延遲或阻礙我們為臨牀試驗或商業化提供足夠的候選產品的能力。
我們的候選生物製劑產品的生產過程複雜、監管嚴格、變化多端，並且存在許多風險。我們的製造過程容易出現產品丟失或故障，或產品變異，從而對患者預後產生負面影響，原因是與準備給藥產品、向患者注入產品、製造問題或起始材料的固有差異、試劑批次之間的差異、製造過程中斷、污染、設備或試劑故障、設備和/或程序的安裝或操作不當導致的不同產品特性有關，供應商或操作員的錯誤、裝運或儲存期間的產品損失，以及產品特性的差異。我們的一些候選產品，包括 VRDN-003、VRDN-006 和 VRDN-008，已經或有望成為藥物器械組合產品。特別是，我們預計在候選產品 VRDN-003 中使用自動注射器設備。藥物-器械組合產品的製造非常複雜，這種製造複雜性可能導致我們的臨牀試驗的生產和候選產品的供應延遲。此外，藥物-器械組合產品的供應鏈通常更長、更復雜，這增加了供應中斷的風險，並可能對候選產品的可用性產生負面影響。
即使起始試劑和材料的微小變化，或偏離正常製造流程，也可能導致產量降低、產品短缺、產品缺陷、製造失敗和其他供應中斷。如果在我們的候選產品或生產產品或其他材料的任何製造設施中發現微生物、病毒或其他污染物，則可能需要長時間關閉此類製造設施以調查和補救污染。上述過程中的任何失敗都可能導致一批產品無法使用，可能會影響監管部門對此類候選產品的批准，可能導致我們面臨罰款或處罰，或者可能損害我們和候選產品的聲譽。
我們可能會出於各種原因對製造流程進行更改，例如控制成本、提高產量或劑量、實現規模、縮短加工時間、提高製造成功率、原材料的可用性
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材料，或其他原因。在臨牀開發過程中對流程所做的更改可能要求我們證明在早期臨牀階段或試驗早期階段使用的產品與在後期臨牀階段或試驗後期階段使用的產品具有可比性。在商業化之前或之後對製造工藝所做的其他更改可能要求我們使用早期工藝證明所得產品與臨牀試驗中使用的候選產品的可比性。此類展示可能要求我們在獲得通過此類修改工藝生產的候選產品的上市批准之前，從任何修改後的流程中收集額外的非臨牀或臨牀數據。如果此類數據在安全性或有效性方面最終無法與先前試驗或早些時候在同一試驗中看到的數據相提並論，則我們可能需要進一步調整流程和/或進行額外的臨牀測試，這兩者都可能嚴重延遲相關候選產品的臨牀開發或商業化，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。
我們依賴並預計將繼續依賴第三方來製造我們的臨牀產品供應，包括設備和設備組件，如果獲得批准，我們打算依靠第三方來生產和加工我們的候選產品，如果這些第三方未能獲得政府監管機構的批准，未能向我們提供足夠數量的藥品、設備或設備組件，或者未能向我們提供足夠數量的藥品、設備或設備組件，我們對任何候選產品的商業化可能會停止、延遲或利潤降低以可接受的質量水平進行操作或價格。
我們目前沒有，目前也沒有計劃在內部開發基礎設施或能力來製造用於臨牀試驗的臨牀用品，而且我們缺乏在臨牀或商業規模上製造任何候選產品、設備或設備組件的資源和能力。我們目前依靠外部供應商來製造我們的候選產品的臨牀用品，並計劃在獲得批准的情況下繼續依賴第三方以商業規模生產我們的候選產品、設備或設備組件。特別是，我們的藥品依賴單一來源製造，只有一位首席營銷官。
我們還沒有足夠的信息來可靠地估計我們的候選產品的商業製造成本，而且我們目前製造藥品的成本在商業上可能不可行。此外，生產候選產品的實際成本可能會對我們的候選產品的商業可行性產生重大不利影響。因此，我們可能永遠無法開發出商業上可行的產品。
此外，我們對第三方製造商的依賴使我們面臨以下額外風險：
•我們可能無法按照可接受的條件或根本無法確定候選產品的製造商。
•我們的第三方製造商可能無法及時配製和製造我們的產品，也無法生產出滿足我們臨牀和商業需求所需的數量和質量（如果有）。
•合同製造商可能無法適當地執行我們的製造程序。
•如果獲得批准，我們未來的第三方製造商可能無法按照協議開展業務，也可能無法在提供我們的臨牀試驗或成功生產、儲存和分銷我們的商業產品所需的時間內繼續從事合同製造業務。
•我們依賴只有一位首席營銷官的單一來源製造，這增加了該首席營銷官的任何問題或延誤都可能對我們的候選產品的開發產生重大負面影響的風險。
•製造商必須接受美國食品藥品管理局和一些州機構的持續定期突擊檢查，以確保嚴格遵守當前的良好生產規範和其他政府
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法規和相應的外國標準。我們無法控制第三方製造商對這些法規和標準的遵守情況。
•我們可能不擁有，也可能必須分享我們的第三方製造商在生產過程中為我們的候選產品所做的任何改進的知識產權。
•我們的第三方製造商可能會違反或終止與我們的協議。
•我們的第三方製造商的業績、可用產能以及製造臨牀或商業產品的能力可能會受到合併和/或收購的影響。
•我們可能會遇到勞資糾紛或短缺、原材料短缺或製造能力短缺，包括突發衞生事件（例如新型病毒或流行病）和自然災害的影響。
•我們和我們的第三方製造商可能會受到全球衝突的影響，包括任何涉及中國和臺灣的潛在衝突，以及由此產生的任何貿易制裁或監管行動。
•我們嚴重依賴中國的第三方製造業務，任何中斷都可能對我們的臨牀試驗和候選產品的開發或商業化產生負面影響，這將損害我們的業務。
•外國第三方製造商可能會受到美國立法、監管行動或調查的約束，包括擬議的生物安全法案、貿易限制和其他美國或外國監管要求，這些要求可能會增加成本或減少我們可用材料的供應，延遲或阻止此類材料的採購或供應，延遲臨牀試驗，推遲商業上市，或對我們獲得政府購買潛在療法的重大承諾的能力產生不利影響。
所有這些風險都可能延遲我們的臨牀試驗，以及美國食品藥品管理局對候選產品的批准（如果有的話），或者我們的候選產品的商業化，或者可能導致更高的成本，或者可能剝奪我們潛在的產品收入。此外，在交付給患者之前，我們依靠第三方對我們的候選產品進行釋放測試。如果這些測試不當進行且測試數據不可靠，則患者可能面臨嚴重傷害的風險，這可能會導致產品責任訴訟。
由於我們目前依賴單一供應商來開發和製造我們的候選產品，因此我們正在採取措施在供應鏈中建立宂餘性。在這些努力方面，我們目前正在將與我們 VRDN-001 計劃相關的某些藥品從一家制造商向另一家制造商進行技術轉讓。如果我們在該過程中遇到任何實質性問題，我們可能會延遲開發候選產品，包括 VRDN-001，我們的業務可能會受到損害。
藥品的製造，包括由藥物產品和設備組成的組合產品，非常複雜，需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術、過程控制和產品測試方法。醫療產品製造商在生產中經常遇到困難，特別是在擴大規模和驗證初始生產和無污染方面。這些問題包括原材料供應方面的困難、生產成本和產量、質量控制、產品穩定性、質量保證測試、操作員錯誤、合格人員短缺、使用多個地點進行製造和測試時遇到的物流問題或延誤，以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規。如果生產的候選產品是藥物器械組合產品，例如我們的某些候選產品，則這些問題的可能性更大，甚至更糟，因為它們的製造和相關供應鏈越來越複雜。此外，如果在我們供應的候選產品中發現污染物，或
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在製造設施中，此類製造設施可能需要長時間關閉，以調查和補救污染。我們無法保證，將來不會出現任何穩定性問題或其他與候選產品的製造相關的問題。此外，由於資源限制或勞資糾紛、短缺，包括健康緊急情況（例如新型病毒或大流行病）和自然災害的影響，或不穩定的政治環境，我們的製造商可能會遇到製造困難。如果我們的製造商遇到任何這些困難，或者以其他方式未能履行其合同義務，那麼我們在臨牀試驗中向患者或受試者提供候選產品的能力就會受到威脅。臨牀試驗用品供應的任何延遲或中斷都可能延遲臨牀試驗的啟動或完成，增加與啟動或維持臨牀試驗計劃相關的成本，並且視延遲期限而定，要求我們在支付額外費用的情況下開始新的臨牀試驗或完全終止臨牀試驗。
我們目前依賴包括藥明康德（香港）有限公司和藥明生物製劑（香港）有限公司（合稱 “無錫”）在內的外國CRO和CMO來開發和製造我們的候選產品，並且將來可能會繼續依賴外國CRO和CMO。此類實體可能受美國立法的約束，包括擬議的《生物安全法》、制裁、調查、監管、貿易限制、監管行動和其他外國監管行動或要求，這些行動或要求可能會增加成本或減少我們可用材料的供應，延遲或阻止此類材料的採購或供應，延遲或影響我們的候選產品的供應，延遲或影響臨牀試驗、商業供應的可用性，或對我們獲得重要承諾的能力產生不利影響政府將購買我們的潛在療法。上述任何結果都可能對我們的財務狀況和業務前景產生不利影響。
例如，2024年2月，眾議院中國共產黨特別委員會主席和高級成員以及某些參議員致函拜登政府，要求將某些無錫關聯實體列入國防部的中國軍事公司名單（根據2021財年《國防授權法》第1260H條）、商務部的工業和安全局實體清單以及財政部的非中國SDN中軍工綜合體公司名單。儘管拜登政府尚未對這封信採取行動，但在上述任何或全部清單中增加前面提到的無錫實體中的一個或兩個實體可能會對我們與無錫的協議產生重大影響，並可能推遲臨牀試驗的啟動或完成，增加與啟動或維持臨牀試驗計劃相關的成本，並要求我們在支付額外費用的情況下開始新的臨牀試驗，或完全終止臨牀試驗，或對我們的財務狀況和業務產生不利影響前景。
中國的生物製藥行業受到中國政府的嚴格監管，包括中國合作者和服務提供商，例如CRO和合同開發和製造組織。影響生物製藥公司的中國法規或政府政策的變化是不可預測的，可能會對我們或我們的合作者或中國產生不利影響或重大不利影響。此類變化還可能對中國生成的數據的管理、中國合作者生成的數據或在中國的研究中獲得的數據的可用性以及服務提供商生成的數據或記錄的可用性產生不利影響，這可能會對我們的業務、候選產品的開發、我們的財務狀況、經營業績和業務前景產生不利影響。此外，可能很難或不可能從中國實體那裏獲得某些源文件，這可能會對我們需要此類來源文件的業務產生不利影響。
中國公共衞生、經濟、政治和社會狀況的不斷變化以及中國與其他政府（例如美國和英國）關係的不確定性也可能對我們使用中國公司為臨牀試驗生產候選產品的能力產生負面影響，或者對我們獲得政府承諾購買潛在療法的能力產生不利影響，這可能導致我們推遲臨牀開發計劃或對我們的財務狀況產生不利影響。
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我們可能無法意識到任何合作的潛在好處。
即使我們成功地在未來就一種或多種候選產品的開發和/或商業化開展了更多合作，也不能保證合作會成功。合作可能帶來許多風險，包括：
•合作者在決定將用於合作的努力和資源方面通常有很大的自由裁量權，並且可能無法投入足夠的資源來開發、營銷或商業化合作的產品或產品；
•合作者可能無法按預期履行其義務；
•任何此類合作都可能嚴重限制我們從相關計劃中獲得的潛在未來利潤份額，並可能要求我們放棄對當前候選產品、潛在產品、專有技術的潛在寶貴權利，或以不利於我們的條款授予許可；
•如果合作者認為我們的候選產品與他們自己的產品或候選產品相比具有競爭力，則合作者可以停止將資源用於我們的候選產品的開發或商業化；
•與合作者的分歧，包括對所有權、合同解釋或開發過程的分歧，可能會導致候選產品的開發或商業化的延遲或終止，並可能導致法律訴訟，這將耗時、分散注意力且昂貴；
•合作者可能會受到其戰略重點或可用資金變化或涉及他們的業務合併的影響，這可能導致他們將資源從合作中轉移出去；
•合作者可能會侵犯第三方的知識產權，這可能會使我們面臨訴訟和潛在的責任，這將耗時、分散注意力且代價高昂；
•合作可能不會使我們獲得收入來證明此類交易的合理性；以及
•合作可能會終止，如果終止，可能導致我們需要籌集額外資金，以進一步開發或商業化適用候選產品。
因此，合作可能無法成功開發或商業化我們的候選產品。
我們在正常業務過程中籤訂了各種合同，根據這些合同，我們對合同的另一方進行賠償。如果我們必須根據這些賠償條款行事，我們可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
在正常業務過程中，我們會定期簽訂包含賠償條款的商業、服務、許可、諮詢和其他協議。就我們的研究協議而言，我們通常向當事方和關聯方提供賠償，使其免受與根據我們獲得許可的協議製造、使用、銷售或執行的產品、流程或服務相關的索賠，以及因我們或我們的分許可人行使協議下的權利而產生的索賠。關於未來的合作協議，我們可能會向我們的合作者提供賠償，使其免於因產品的生產、使用或消費以及第三方涉嫌侵犯任何專利或其他知識產權而導致的任何第三方產品責任索賠。對於顧問，我們賠償他們因誠信履行服務而產生的索賠。
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如果我們在賠償條款下的義務超過適用的保險承保範圍，或者如果我們被拒絕保險，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到不利影響。同樣，如果我們依靠合作者來賠償我們，而合作者被剝奪了保險，或者賠償義務超過了適用的保險承保範圍，如果合作者沒有其他資產可以賠償我們，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到不利影響。
與我們的知識產權相關的風險
我們依靠專利權、商業祕密保護和保密協議來保護與我們的候選產品和任何未來候選產品相關的知識產權。如果我們無法通過這些方法的組合獲得或保持排他性，我們可能無法在市場上進行有效的競爭。
我們依靠或將要依賴專利、商業祕密保護和保密協議的組合來保護與我們的技術和候選產品相關的知識產權。我們的成功在很大程度上取決於我們獲得監管排他性的能力，以及我們和我們的許可方在美國和其他國家維持與我們的專有技術和候選產品有關的專利和其他知識產權保護的能力。
我們試圖通過在美國和國外申請和許可與我們的業務重要的技術和候選產品相關的專利申請權來保護我們的專有地位。這個過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或理想的專利申請。在獲得專利保護為時已晚之前，我們也有可能無法確定研發成果中可獲得專利的方面。
生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，法律原則在不斷演變，可能仍未得到解決。我們擁有或許可的專利申請可能無法導致已頒發的專利，其權利要求涵蓋我們在美國或其他國家的候選產品。無法保證與我們的專利和專利申請相關的所有潛在相關現有技術都已找到，這可能會使專利無效或阻止正在審理的專利申請中的專利簽發。即使專利成功頒發，即使此類專利涵蓋了我們的候選產品，第三方也可能會質疑其有效性、可執行性或範圍，這可能會導致此類專利被縮小、被認定不可執行、不可獲得專利或無效。此外，即使沒有受到質疑，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權，為我們的候選產品提供排他性，或阻止他人圍繞我們的主張進行設計。這些結果中的任何一個都可能損害我們防止來自第三方競爭的能力，這可能會對我們的業務產生不利影響。
我們已獨立或與我們的許可方一起提交了專利申請，涵蓋了我們的候選產品的各個方面，包括物質成分及其使用方法。我們無法保證將頒發哪些專利（如果有）、任何此類專利的廣度，或者在第三方提出質疑後是否會認定任何已頒發的專利無效、不可執行或不可獲得專利。對於這些專利或專利頒發後我們擁有或許可的任何其他專利，任何成功的授予後審查程序或訴訟，都可能剝奪我們可能開發的任何候選產品成功商業化所必需的權利。此外，如果我們在監管部門批准方面遇到延誤，我們可以推銷受專利保護的候選產品的期限可能會縮短。
如果我們無法從我們的監管措施和知識產權（包括專利保護或數據排他性）中為候選產品獲得和維持有效的排他性保護，我們可能無法進行有效的競爭，我們的業務和經營業績將受到損害。
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我們可能沒有足夠的專利期限保護來保護我們的候選產品，無法有效保護我們的業務。
專利的期限是有限的。在美國，專利的法定到期時間通常為申請後的20年。由於美國專利商標局（“USPTO”）在起訴期間的延遲，可以通過專利期限調整程序獲得其他專利條款。儘管可能有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們的候選產品的專利，一旦候選產品的專利有效期到期，我們也可能對競爭持開放態度。
根據美國的Hatch-Waxman法案和歐洲的補充保護證書，可以延長專利期限（“PTE”），以延長我們的候選產品的專利排他性條款。我們可能會依賴PTE，我們無法保證會獲得任何此類PTE，如果是，則持續多長時間。因此，在監管部門批准（如果有）後，我們可能無法在很長一段時間內保持候選產品的排他性，這將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生負面影響。如果我們沒有足夠的專利條款或監管排他性來保護我們的候選產品，我們的業務和經營業績將受到不利影響。
美國和其他司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護產品的能力，而最近的專利改革立法可能會增加圍繞起訴我們的專利申請以及執行或辯護我們已頒發的專利的不確定性和成本。
與其他生物技術和製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上取決於專利。在生物技術行業獲得和執行專利涉及技術和法律的複雜性，因此成本高昂、耗時，而且本質上是不確定的。此外，美國在2011年頒佈了《萊希-史密斯美國發明法》（“Leahy-Smith 法案”），目前仍在實施廣泛的專利改革立法。美國最高法院和聯邦巡迴上訴法院最近的裁決縮小了特定情況下可用的專利保護範圍，削弱了特定情況下專利所有者的權利。除了增加我們未來獲得專利的能力的不確定性外，這種事件的組合還給專利一旦獲得的價值帶來了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律法規可能會以不可預測的方式發生變化，這將削弱我們獲得新專利或執行現有專利和未來可能獲得的專利的能力。
美國專利商標局已發佈主題資格指南，指導美國專利商標局的審查員瞭解最高法院在梅奧合作服務訴普羅米修斯實驗室公司和分子病理學協會訴Myriad Genetics, Inc.中的裁決所產生的影響，並將Myriad裁決適用於包括所有天然存在的分子在內的天然產物和原理。此外，美國專利商標局繼續提供最新指南，這仍然是一個發展領域。美國專利商標局的指導可能使我們無法在未來的專利申請中獲得類似的專利申請。目前，我們的專利組合包含各種類型和範圍的索賠，包括醫療方法。我們的專利組合中存在不同類型的索賠，可以顯著減少但可能不會消除我們面臨的潛在有效性挑戰的風險。
對於我們的美國專利申請（其中包含2013年3月16日之後有權獲得優先權的索賠），由於上述《萊希-史密斯法案》，不確定性更大。Leahy-Smith 法案包括對美國專利法的許多重大修改。其中包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟的條款。美國專利商標局已經頒佈了法規並制定了管理萊希-史密斯法案的程序，許多與《萊希-史密斯法案》相關的專利法實質性修改，尤其是第一個提交條款的修改，直到2013年3月16日才生效。《萊希-史密斯法案》及其實施可能會增加
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圍繞起訴我們的專利申請以及執行或辯護我們已頒發的專利的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
《萊希-史密斯法案》引入的一項重要變化是，從2013年3月16日起，美國過渡到 “先申請” 制度，當主張同一發明的不同當事方提交兩項或更多專利申請時，應向哪一方授予專利。這將要求我們瞭解從發明到提交專利申請的整個過程。此外，我們獲得和維護有效且可執行的專利的能力取決於我們的技術與現有技術之間的差異是否允許我們的技術比現有技術獲得專利。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，因此我們無法確定自己是第一個：（i）提交與我們的候選產品相關的任何專利申請，或（ii）發明我們的專利或專利申請中聲稱的任何發明，直到這些申請不再保密。
《Leahy-Smith Act》引入的其他一些變化包括限制專利權人提起專利侵權訴訟的變更，以及新的授予後審查程序，為第三方質疑美國專利商標局中任何已頒發的專利提供了機會。這些新程序中包括一項名為 “當事方間審查” 的程序，自《Leahy-Smith Act》頒佈以來，許多第三方普遍使用該程序來使專利不可獲得專利。這些撥款後審查程序現在是並將繼續是一個不斷演變和發展的法律領域。
美國和國外的地緣政治行動可能會增加與專利申請的起訴或維持以及已頒發專利的維護、執行或辯護有關的不確定性和成本。例如，與俄羅斯入侵烏克蘭有關的美國和外國政府行動可能會限制或阻止在俄羅斯提交、起訴和維護專利申請。政府的行動也可能阻止維持俄羅斯已頒發的專利。這些行動可能導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致俄羅斯專利權的部分或全部喪失。如果發生這樣的事件，可能會對我們的業務產生重大的不利影響。此外，俄羅斯政府於2022年3月通過了一項法令，允許俄羅斯公司和個人在未經同意或補償的情況下利用在美國和其他俄羅斯認為不友好的國家擁有公民身份或國籍、在美國註冊或主要從事主要營業場所或盈利活動的專利權人擁有的發明。因此，我們將無法阻止第三方在俄羅斯實踐其發明，也無法阻止第三方在俄羅斯境內或向俄羅斯出售或進口使用其發明製造的產品。因此，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營和前景可能會受到不利影響。
此外，歐洲統一專利法院（“UPC”）於2023年6月1日生效。UPC將是一個普通的專利法院，負責審理對歐盟成員國有效的專利侵權和撤銷程序。這可能使第三方能夠在UPC的單一程序中尋求撤銷歐洲專利，而不是在歐洲專利生效的每個司法管轄區通過多項程序尋求撤銷。撤銷我們現在可能擁有或許可或將來獲得的任何歐洲專利和申請可能會對我們的業務以及將我們的技術和產品商業化或許可的能力產生重大不利影響。此外，UPC的控制法律法規將隨着時間的推移而發展，並可能對我們執行或捍衞所獲得的任何歐洲專利的有效性的能力產生不利影響。對於我們未來可能提交的任何歐洲專利申請以及我們可能獲得的任何專利，我們可能會決定選擇退出UPC。但是，如果不滿足某些手續和要求，則此類歐洲專利和專利申請可能會因不合規而受到質疑，並受UPC的管轄。即使我們能夠或決定選擇退出 UPC，我們也無法確定未來的歐洲專利和專利申請是否會避免屬於 UPC 的管轄範圍。
如果我們無法維護候選產品或任何未來候選產品的有效所有權，則我們可能無法在擬議的市場中進行有效競爭。
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除了專利提供的保護外，我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護不可申請專利或我們選擇不申請專利的專有技術，例如專利難以執行的流程、我們的候選產品發現和/或開發過程中涉及專利未涵蓋的專有知識、信息或技術的其他要素。但是，商業祕密可能很難保護。我們通過與員工、顧問、科學顧問和承包商簽訂保密協議來保護我們的專有技術和流程。我們還通過維護我們場所的物理安全以及我們信息技術系統的物理和電子安全，力求維護我們數據和商業祕密的完整性和機密性。雖然我們對這些個人、組織和系統充滿信心，但協議或安全措施可能會被違反，對於此類違規行為，我們可能沒有足夠的補救措施。此外，我們的商業祕密可能會被競爭對手知道或獨立發現。
儘管我們希望所有員工和顧問將其發明轉讓給我們，也無法保證我們的所有員工、顧問、顧問和任何能夠獲得我們專有知識、信息或技術的第三方簽訂保密協議，但我們無法保證所有此類協議均已得到正式執行，也無法保證我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被披露，也無法保證競爭對手不會以其他方式獲得我們的商業祕密或進行實質性開發等效的信息和技術。盜用或未經授權披露我們的商業祕密可能會損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。此外，如果為維護我們的商業祕密而採取的措施被認為不充分，我們可能沒有足夠的追索權來對付盜用商業祕密的第三方。
第三方對知識產權侵權的索賠可能會阻礙或延遲我們的開發和商業化工作。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們開發、製造、營銷和銷售候選產品的能力，以及在不侵犯第三方專利權的情況下使用我們的專有技術的能力。我們的候選產品領域存在許多美國和非美國第三方頒發的專利和待處理的申請。我們可能還會不時監控這些專利和專利申請。將來，我們可能會在美國和外國專利局提起訴訟，對這些專利和專利申請提出質疑。此外，或者，我們可以考慮是否尋求就一項或多項此類第三方專利和專利申請所涵蓋的技術權利的許可進行談判。如果任何專利或專利申請涵蓋我們的候選產品或技術，則在沒有此類許可證的情況下，我們可能無法按計劃自由製造或銷售我們的候選產品，而此類許可證可能無法按商業合理的條款提供給我們，或者根本無法獲得。
我們也有可能未能識別相關的第三方專利或申請。例如，在 2000 年 11 月 29 日之前提交的申請在專利頒發之前一直保密，在該日期之後提交的不會在美國境外提交的申請可以選擇在專利頒發之前保持機密。
此外，包括我們在內的行業參與者很難確定可能與我們的候選產品和技術相關的所有第三方專利權，因為專利之間的術語差異、數據庫不完整以及難以評估專利索賠的意義，專利檢索並不完美。我們可能無法識別相關的專利或專利申請，或者可能無法識別潛在利益的待處理專利申請，但錯誤地預測了此類專利申請可能提出與我們的技術相關的索賠的可能性。此外，我們可能不知道有一項或多項已頒發的專利因製造、銷售或使用當前或未來的候選產品而受到侵犯，或者我們可能錯誤地得出第三方專利無效、不可執行、不可獲得專利或未被我們的活動侵權的結論。此外，在特定限制的前提下，已發佈的待處理專利申請可以在以後進行修改，以涵蓋我們的技術、候選產品或候選產品的使用。
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生物技術和製藥行業出現了許多涉及專利和其他知識產權的訴訟和其他訴訟，包括聯邦法院的專利侵權訴訟，以及美國專利商標局和相應外國專利局的幹預、異議、當事方間審查、授予後審查和複審程序。在我們開發候選產品的領域中，存在許多由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和待處理的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張以及更多專利的頒發，我們的候選產品可能因侵犯第三方專利權而受到索賠的風險增加。
對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻礙我們進一步開發和商業化我們的一種或多種候選產品的能力。為這些索賠進行辯護，無論其依據如何，都將涉及鉅額訴訟費用，並將嚴重分散員工資源從我們的業務中轉移出去。如果我們成功提出侵權索賠，我們可能必須支付鉅額賠償金，包括故意侵權行為的三倍賠償金和律師費，支付特許權使用費，重新設計我們的侵權產品，停止開發或商業化，或從第三方獲得一個或多個許可，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。
我們可能無法成功履行現有許可協議規定的義務，這些義務是維持候選產品許可證的有效性所必需的。此外，如果需要將我們的候選產品商業化，我們可能無法通過收購和許可獲得或維護候選產品的必要權利。
目前，通過第三方的許可以及我們不擁有的技術和專利，我們擁有某些知識產權的權利，以開發和商業化我們的候選產品。由於我們的計劃可能需要使用第三方持有的專有權利，因此我們業務的增長可能部分取決於我們有效維持這些專有權利的能力。涉及我們許可知識產權的第三方的合併和收購可能會對我們的權利產生負面影響。與第三方簽訂的與我們的候選產品的許可協議的任何終止都將對我們的業務前景產生負面影響。
我們可能無法從第三方那裏獲得或許可我們認為候選產品所必需的任何組合物、使用方法、工藝或其他第三方知識產權。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，許多更成熟的公司也在推行許可或收購我們可能認為有吸引力的第三方知識產權的策略。這些老牌公司由於其規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，可能比我們更具競爭優勢。此外，認為我們是競爭對手的公司可能不願將其專利權轉讓或許可給我們。即使我們能夠許可或獲得候選產品所必需的第三方知識產權，也無法保證這些知識產權將以優惠條件提供。
如果我們無法成功獲得和維護所需的第三方知識產權的權利，我們可能不得不放棄該候選產品的開發或商業化，或者向第三方支付額外款項，我們的業務和財務狀況可能會受到影響。
我們的一些候選產品的專利保護和專利申請依賴於第三方。
雖然我們通常尋求並獲得全面起訴與候選產品相關的專利的權利，但有時候，專利申請和與候選產品相關的專利的起訴和維護可能由我們的許可人控制。在這些情況下，我們通常會尋求參與此類起訴或撫養的權利，但這種權利並不總是得到批准。如果我們的任何許可方未能適當關注我們的
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説明或考慮我們關於起訴和維持涵蓋我們任何候選產品的專利保護的評論，這可能會導致專利權不能或不足以涵蓋產品。如果發生這種情況，我們開發和商業化這些候選產品的能力可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造、使用、進口和銷售競爭產品。此外，即使我們現在有權控制專利和專利申請的專利申請，我們已經從第三方獲得許可，但我們的許可方在我們接管專利申請控制權之前的行動或不作為仍然可能對我們造成不利影響或偏見。
如果我們未能遵守向第三方許可知識產權和其他權利的協議中的義務，或者我們與許可方的業務關係中斷，我們可能會失去對我們的業務至關重要的許可權。
我們是知識產權許可和供應協議的當事方，這些協議對我們的業務很重要，預計將來還會簽訂其他許可協議。我們現有的協議要求我們承擔各種盡職調查、里程碑付款、特許權使用費、購買和其他義務，我們預計未來的許可協議也將要求我們承擔這些義務。如果我們未能履行這些協議規定的義務，或者我們陷入破產，則許可方可能會終止我們的協議，在這種情況下，我們將無法開發、製造或銷售許可所涵蓋的產品，也無法做出供應承諾。
我們可能會參與訴訟或授權後審查程序，以捍衞、保護或執行我們的專利或許可方的專利，這可能昂貴、耗時且不成功。
競爭對手可能會侵犯我們的專利或許可方的專利。如果我們或我們的許可合作伙伴之一對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們候選產品的專利，則被告可以反訴涵蓋我們候選產品的專利無效和/或不可執行，或者提起授予後審查程序，質疑該專利的可專利性。在美國的專利訴訟中，被告指控無效和/或不可執行的反訴以及質疑專利性的授予後審查程序司空見慣。提出這些質疑的理由可能是據稱未能滿足多項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、不明顯、書面描述、清晰度或不支持性。斷言不可執行的理由可能是指控與專利起訴有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了重要信息，或者發表了誤導性陳述。在法律上斷言無效、不可執行和可專利性之後的結果是不可預測的。
為了確定發明相對於我們的專利或專利申請或我們的許可人的專利或專利申請的優先權，可能需要由第三方發起的、由我們提起的或由美國專利商標局宣佈的干涉程序。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或嘗試從勝利方那裏向我們許可權利。如果勝訴方不向我們提供商業上合理的許可或根本不向我們提供許可證，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟或干涉程序的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額費用並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與訴訟或撥款後審查程序相關的不確定性可能會對我們籌集必要的資金以繼續進行臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、向第三方許可必要技術或建立開發合作伙伴關係以幫助我們將候選產品推向市場的能力產生重大不利影響。
此外，由於知識產權訴訟需要進行大量的披露，因此我們的一些機密信息有可能因此類訴訟中的披露而受到泄露。也可以公開宣佈聽證結果、動議或其他臨時程序或進展情況。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響。
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我們可能會被指控我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，或者我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主的涉嫌商業祕密。
我們僱用以前在大學或其他生物技術或製藥公司工作的人員，包括我們的競爭對手或潛在的競爭對手。儘管我們簽訂了書面協議，並盡一切努力確保我們的員工、顧問和獨立承包商在為我們工作中不使用他人的專有信息或知識產權，但將來我們可能會因我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤使用或披露第三方的機密信息而受到任何索賠。為了對這些索賠進行辯護，可能需要提起訴訟。如果我們未能為任何此類索賠進行辯護，除了支付金錢賠償金外，我們還可能會失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務產生不利影響。即使我們成功地為此類索賠進行辯護，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層和其他員工的注意力。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在全球所有國家為候選產品申請、起訴和捍衞專利的成本將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能不如美國那麼廣泛。此外，一些外國法律對知識產權的保護程度與美國的聯邦和州法律不一樣。競爭對手可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發我們自己的產品，也可能將侵權產品出口到我們有專利保護的領土，但執法力度不如美國。這些產品可能與我們的產品競爭，我們的專利或其他知識產權可能不有效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。一些國家，尤其是一些發展中國家的法律制度，不利於執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，尤其是與生物技術和治療產品有關的知識產權保護，這可能使我們很難阻止侵犯我們的專利或銷售違反我們所有權的競爭產品。
在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟，無論成功與否，都可能導致鉅額成本，將我們的精力和注意力從業務的其他方面轉移開來，可能會使我們的專利面臨失效或狹義解釋的風險，我們的專利申請面臨無法簽發的風險，並可能促使第三方對我們提出索賠。我們可能無法在我們提起的任何訴訟中勝訴，裁定的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業意義。因此，我們在全球範圍內行使知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
與我們的候選產品的監管批准和其他法律合規事項相關的風險
我們預計，我們開發的候選產品將作為生物製劑受到監管，因此它們可能會受到競爭。
BPCIA是作為ACA的一部分頒佈的，旨在為生物仿製藥和可互換生物產品的批准建立縮略途徑。監管途徑為美國食品和藥物管理局審查和批准生物仿製藥確立了法律權限，包括根據生物仿製藥與批准的生物製劑的相似性，可能將其指定為 “可互換”。根據BPCIA，生物仿製藥產品的申請要等到參考產品根據BLA獲得批准12年後才能獲得美國食品和藥物管理局的批准。該法律很複雜，仍在由美國食品和藥物管理局解釋和實施。因此，其最終影響、實施和含義存在不確定性。
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我們認為，我們開發的任何候選產品如果根據BLA在美國被批准為生物製品，都應符合當前法律規定的12年獨家經營期限。但是，由於國會的行動或其他原因，這種排他性將來可能會縮短，或者美國食品和藥物管理局不會將主題候選產品視為競爭產品的參考產品，這可能會比預期的更快地為仿製藥競爭創造機會。此外，生物仿製藥一旦獲得批准，將在多大程度上以類似於非生物產品的傳統仿製藥替代品的方式取代任何一種參考產品，這將取決於許多仍在發展的市場和監管因素。
此外，在縮寫批准途徑下提交的第一個被確定可與參考產品互換的生物製劑在縮寫批准途徑下提交的其他生物製劑具有排他性（i）首次商業上市後一年，（ii）如果沒有法律質疑，則在批准後18個月；（iii）申請人支持對生物製劑專利提出質疑的訴訟的決議通過18個月後，對生物製劑專利提出質疑的訴訟，則具有排他性申請已提交，或 (iv) 申請提交後 42 個月如果訴訟在 42 個月內仍在進行，則獲得批准。向我們的候選產品之一批准生物仿製藥的生物仿製藥可能會對我們的業務產生重大不利影響，因為其上市成本可能要低得多，而且價格可能大大低於我們的候選產品。
我們正在向美國食品藥品管理局申請 VRDN-001 孤兒藥稱號，並可能為未來的候選產品尋求孤兒藥稱號，但我們可能不會獲得此類認證。
2022年9月，我們根據臨牀數據提交了經修訂的 VRDN-001 孤兒藥指定申請。作為迴應，食品和藥物管理局表示，在收到更多信息之前，暫停對該申請的進一步審查。我們目前正在進一步審查我們提交的文件。無法保證在提交這些額外數據信息後，美國食品和藥物管理局會授予我們孤兒藥稱號。請參閲我們 2023 年年度報告 10-K 表格中的 “商業—政府監管—孤兒藥指定”。
即使其當前和潛在的未來候選產品被指定為孤兒藥，由於與開發藥品相關的不確定性，我們可能不是第一個獲得任何特定孤兒適應症上市批准的公司。此外，即使我們獲得了現有或未來候選產品的孤兒藥獨家經營權，這種排他性可能無法有效保護該產品免受競爭，因為即使有孤兒藥名稱，具有不同活性組分的不同藥物仍然可以被批准用於相同的疾病。即使在孤兒藥獲得批准之後，如果FDA得出結論，後一種藥物在臨牀上更勝一籌，因為它更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，則FDA隨後也可以批准具有相同活性成分的相同藥物用於相同的疾病。孤兒藥的指定既不會縮短藥物或生物製劑的開發時間或監管審查時間，也不會使藥物或生物製劑在監管審查或批准過程中具有任何優勢。
此外，美國食品藥品管理局對孤兒藥獨家經營範圍的解釋可能會改變。美國食品藥品管理局長期以來對《孤兒藥法》的解釋是，排他性是該藥物實際獲得批准的孤兒適應症所特有的。結果，排他性的範圍變得狹窄，只能防止來自相同 “用途或適應症” 的競爭，而不是來自更廣泛的 “疾病或病症” 的競爭。我們獲得和維持孤兒藥認定及其好處（包括孤兒藥獨家經營權）的能力可能會對我們的財務業績產生重大影響。
我們可能會從美國食品藥品管理局為我們的一種或多種候選產品尋求突破療法認證，但我們可能不會獲得這樣的認可，即使我們獲得了，這種指定實際上也可能無法加快開發或監管審查或批准程序。
我們可能會為我們的一些候選產品尋求美國食品藥品管理局的突破性療法認定。被指定為突破性療法由美國食品藥品管理局自行決定。因此，即使我們相信
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我們的候選產品之一符合突破性療法的指定標準，美國食品藥品管理局可能會不同意，而是決定不作出這樣的指定。無論如何，與根據傳統的FDA程序考慮批准的藥物相比，獲得候選產品的突破性療法稱號可能不會加快開發過程、審查或批准的速度，也不能保證最終獲得FDA的批准。此外，即使我們的候選產品之一被指定為突破性療法，美國食品和藥物管理局稍後也可能會決定該候選產品不再符合指定條件，該指定可能會被撤銷。請參閲我們 2023 年 10-K 表年度報告中的 “企業—政府監管——快速開發和審查計劃”。
我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求快速通道認證，但我們可能不會獲得此類稱號，即使我們獲得了，此類認證實際上也可能無法加快開發或監管審查或批准流程。
如果候選產品用於治療嚴重疾病，並且非臨牀或臨牀數據表明有可能解決該疾病未得到滿足的醫療需求，則產品贊助商可以申請FDA快速通道認證。如果我們為候選產品尋求快速通道認證，則可能無法從美國食品和藥物管理局獲得。但是，即使我們獲得了 “快速通道” 稱號，Fast Track 的稱號也不能確保我們在任何特定的時間範圍內或根本沒有獲得上市許可。與傳統的 FDA 程序相比，使用 Fast Track 認證，我們的開發、監管審查或批准流程可能不會更快。此外，如果美國食品藥品管理局認為我們的臨牀開發計劃數據不再支持該稱號，則可以撤回該稱號。僅憑快速通道的指定並不能保證獲得美國食品和藥物管理局優先審查程序的資格。請參閲我們 2023 年 10-K 表年度報告中的 “企業—政府監管——快速開發和審查計劃”。
我們可能會嘗試加快候選產品的批准。如果我們無法獲得加速批准，我們可能會被要求進行超出我們考慮範圍的臨牀試驗，或者我們的關鍵臨牀試驗的規模和持續時間可能會超過目前的計劃，這可能會增加獲得必要上市批准的費用，降低獲得必要上市批准的可能性和/或推遲獲得必要上市批准的時機。即使我們獲得美國食品藥品管理局的加速批准，美國食品和藥物管理局也可能要求我們進行確認性試驗，以驗證臨牀益處。如果我們的確認性試驗沒有證實臨牀益處，或者我們不遵守嚴格的批准後要求，FDA可能會尋求撤回加速批准。
我們可能會尋求加快批准我們的候選產品。美國食品和藥物管理局可以加速批准旨在治療嚴重或危及生命的疾病的產品，這種產品與現有療法相比具有顯著的治療優勢，並且對替代終點或中間臨牀終點有影響，可以合理地預測臨牀益處。美國食品藥品管理局認為，臨牀益處是積極的治療效果，在特定疾病的背景下具有臨牀意義。如果獲得批准，加速批准可能取決於發起人同意以勤奮的方式進行額外的批准後確認性研究，以驗證和描述該藥物對不可逆的發病率或死亡率或其他臨牀益處的預測影響。根據2022年的《食品藥品綜合改革法案》，美國食品和藥物管理局可能酌情要求在批准之前或批准之日後的特定時間段內進行此類研究。美國食品和藥物管理局可能要求在提交加速批准申請之前啟動或實質性進行任何此類確認性研究。如果此類批准後研究未能證實該藥物相對於其風險的臨牀益處，則FDA可能會撤回對該藥物的批准。如果我們選擇加速批准，就無法保證美國食品和藥物管理局會同意我們提出的主要終點是適當的替代終點。同樣，無法保證在隨後獲得美國食品藥品管理局的反饋後，即使我們最初決定這樣做，我們也會繼續尋求加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准。此外，如果我們提交加速批准申請，則無法保證此類申請會被接受，也無法保證批准會及時獲得批准，或者根本無法保證。美國食品和藥物管理局還可能要求我們在考慮我們的申請或批准任何類型的批准之前進行進一步的研究或試驗。我們可能不能
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及時滿足美國食品和藥物管理局的要求，這會導致延誤，或者由於FDA認為我們提交的文件不完整，可能無法獲得批准。
即使我們獲得美國食品和藥物管理局的加速批准，我們也將受到嚴格的批准後要求的約束，包括在傳播之前向美國食品和藥物管理局提交所有宣傳材料。美國食品藥品管理局可能會要求我們進行確認性研究，以驗證預期的臨牀益處。美國食品藥品管理局可能出於多種原因撤回加速批准，包括我們未能進行任何必要的審批後研究，或者此類研究無法確認預期的臨牀益處。候選產品未能獲得加速批准或任何其他形式的快速審查或批准可能會導致此類候選產品商業化之前需要更長的時間，增加此類候選產品的開發成本，並損害我們在市場上的競爭地位。
即使我們獲得監管部門對候選產品的批准，我們仍將受到持續的監管要求的約束。
如果我們的任何候選產品獲得批准，我們將受到製造、標籤、包裝、存儲、廣告、促銷、抽樣、記錄保存、上市後臨牀試驗以及提交安全性、有效性和其他批准後信息的持續監管要求，包括美國聯邦和州的要求以及EMA和類似外國監管機構的要求。請參閲我們的 2023 年表10-K年度報告中的 “商業—政府監管—快速發展和審查計劃” 和 “商業—政府監管—歐盟監管”。
我們獲得的候選產品的任何監管批准都可能受到產品上市批准的指定用途的限制或批准條件的約束，或者包含可能昂貴的上市後測試（包括4期臨牀試驗）和監測上市產品安全性和有效性的監測的要求。我們將被要求向FDA、EMA和類似的外國監管機構報告不良反應和生產問題（如果有）。任何新的立法都可能導致產品開發或商業化的延遲，或增加確保合規的成本。如果我們對候選產品的原始上市批准獲得美國食品和藥物管理局的加速批准，我們可能需要成功進行上市後臨牀試驗，以確認我們產品的臨牀益處。上市後臨牀試驗失敗或未能完成此類試驗可能會導致撤回上市許可。預計政府對涉嫌違法行為的任何調查都將需要我們花費大量時間和資源進行應對，並可能引起負面宣傳。任何不遵守現行監管要求的行為都可能對我們開發和商業化產品的能力產生重大不利影響，公司的價值和經營業績將受到不利影響。此外，如果我們能夠加快任何候選藥物的批准，美國食品藥品管理局可能會要求我們進行一項確認性研究，以驗證預期的臨牀益處。美國以外的其他監管機構可能有類似的要求。確認性研究的結果可能不支持臨牀益處，這可能導致批准被撤回。在加速批准下運營時，我們將受到某些限制，在獲得定期批准後我們將不受這些限制。
醫療保健立法改革措施可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響，當前和未來的立法可能會增加我們和任何合作者獲得候選藥物的上市批准和商業化的難度和成本，並影響我們或他們可能獲得的價格。
在美國，已經並將繼續有許多控制醫療費用的立法舉措。例如，2010年3月，ACA獲得通過，旨在實質性地改變政府和私人保險公司為醫療保健融資的方式，並對美國製藥行業產生重大影響。最近，拜登總統於2022年8月16日將愛爾蘭共和軍簽署為法律，
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除其他規定外，還包括幾項旨在降低處方藥成本的措施和相關的醫療改革。請參閲我們 2023 年 10-K 表年度報告中的 “商業—醫療改革”。
政府對製造商為其上市產品設定價格的方式加強了審查，這導致國會最近進行了幾項調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，改革產品的政府計劃報銷方法。我們預計，未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，尤其是在新的總統政府執政的情況下，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療保健療法支付的金額，這可能會導致對我們候選產品的需求減少或定價壓力增加。我們無法確定未來是否會發布或頒佈與IRA相關的其他立法或規則，也無法確定此類變化如果獲準用於商業用途，將對我們的任何候選藥物的盈利能力產生什麼影響（如果有的話）。
我們可能直接或間接地受到外國、聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法、虛假索賠法以及健康信息隱私和安全法的約束。如果我們無法遵守或未完全遵守此類法律，我們可能會面臨嚴厲的處罰、制裁或其他責任。
我們的業務可能受各種外國、聯邦和州欺詐和濫用法律的約束，包括但不限於聯邦反回扣法規、聯邦《虛假索賠法》、《醫生付款陽光法》、《歐洲通用數據保護條例》2016/679 以及其他法規。除其他外，這些法律可能會影響我們與醫療保健專業人員的關係以及我們提議的銷售、營銷和教育計劃。此外，我們可能受到聯邦政府和我們開展業務的州的患者隱私監管。請參閲我們 2023 年年度報告 10-K 表格中的 “商業—其他法規”。
如果發現我們的業務違反了上述任何法律或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到處罰，包括重大的民事、刑事和行政處罰、撤銷、損害賠償、罰款、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收入減少、被禁止參與醫療保險和醫療補助等政府醫療保健計劃、監禁、額外報告要求和/或監督（如果我們受到企業誠信協議的約束）或者類似的協議旨在解決有關不遵守這些法律以及削減或重組我們業務的指控，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和經營業績產生不利影響。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者承擔的費用可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
我們的研發活動以及第三方製造商和供應商的活動涉及危險物質的受控儲存、使用和處置，包括我們的候選產品的成分和其他危險化合物。我們以及我們的製造商和供應商受有關這些危險物質的使用、製造、儲存、處理和處置的法律和法規的約束。在某些情況下，這些危險材料和因使用而產生的各種廢物會儲存在我們和我們製造商的設施中，等待使用和處置。我們無法消除污染風險，污染可能導致我們的商業化工作、研發工作和業務運營中斷，並造成環境損害，從而導致昂貴的清理工作，並根據有關這些材料和特定廢物的使用、儲存、處理和處置的適用法律和法規承擔責任。儘管我們認為我們和我們的第三方製造商在處理和處置這些材料時使用的安全程序通常符合這些法律法規規定的標準，但我們無法保證情況確實如此，也無法消除這些材料意外污染或傷害的風險。在這種情況下，我們可能對由此造成的任何損害負責，此類責任可能
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超出我們的資源，州或聯邦或其他適用機構可能會減少我們對特定材料的使用和/或中斷我們的業務運營。此外，環境法律和法規很複雜，變化頻繁，而且往往變得更加嚴格。我們無法預測此類變更的影響，也無法確定我們未來的合規性。我們目前不提供生物或危險廢物保險。
不遵守與隱私或數據安全相關的現行或未來法律法規可能會導致政府執法行動（可能包括民事或刑事罰款或處罰）、私人訴訟、其他責任和/或負面宣傳。合規或不遵守此類法律可能會增加我們產品和服務的成本，可能會限制其使用或採用，否則可能會對我們的經營業績和業務產生負面影響。
隨着聯邦、州和外國政府繼續採用新的或修改有關數據隱私和安全以及此類數據的收集、處理、存儲、傳輸和使用的現有法律法規，對個人數據或個人信息處理的監管正在發生變化。我們、我們的合作者和我們的服務提供商可能受現行、新的或修改後的聯邦、州和國外數據保護法律和法規（例如，涉及數據隱私和數據安全的法律法規，包括但不限於健康數據）的約束。這些新的或擬議的法律法規有不同的解釋，可能在不同司法管轄區之間不一致，而且有關實施和合規實踐的指導通常會更新或以其他方式修訂，這增加了處理個人數據的複雜性。這些要求和其他要求可能要求我們或我們的合作者承擔額外費用以實現合規，限制我們的競爭力，要求我們接受合同中更艱鉅的義務，限制我們使用、存儲、傳輸和處理數據的能力，影響我們或我們的合作者處理或使用數據以支持我們提供產品或服務的能力，影響我們或我們的合作者提供我們的產品和服務或在某些地點運營的能力，導致監管機構拒絕、限制或破壞我們的臨牀試驗活動導致費用增加，減少對我們產品和服務的總體需求，並使滿足客户或合作者的期望或承諾變得更加困難。請參閲我們 2023 年年度報告 10-K 表格中的 “商業—其他法規”。
不遵守美國和外國數據保護法律和法規可能會導致政府調查和執法行動（可能包括民事或刑事處罰、罰款或制裁）、私人訴訟和/或負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。此外，我們或我們的合作者獲取信息的患者或受試者，以及與我們共享這些信息的提供者，可能會通過合同限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權或未能遵守數據保護法或適用的隱私聲明，即使我們不承擔責任，也可能會花費大量時間進行辯護，並可能導致負面宣傳，從而損害我們的業務。如果我們的第三方合作者、服務提供商、承包商或顧問未能遵守與數據隱私或安全相關的適用法律、法規或合同義務，都可能導致政府實體或其他機構對我們提起訴訟。
我們可能會發布有關我們收集、處理、使用和披露個人信息和/或其他機密信息的隱私政策和其他文件。儘管我們努力遵守我們發佈的政策和其他文件，但我們有時可能會不這樣做，或者可能被認為沒有這樣做。此外，儘管我們做出了努力，但如果我們的員工或供應商不遵守我們發佈的政策和文件，我們可能無法成功實現合規。如果發現此類失敗具有欺騙性、不公平性或誤導我們的實際做法，則可能會使我們面臨國外、地方、州和聯邦的行動。此外，我們或我們的合作伙伴獲取信息的主體，以及與我們共享這些信息的提供商，可能會根據合同限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權或未能遵守數據保護法或適用的隱私聲明，即使我們不承擔任何責任，也可能代價高昂
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辯護非常耗時，並可能導致負面宣傳，從而損害我們的業務。這些問題中的任何一個都可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
與我們的候選產品商業化相關的風險
如果我們無法建立商業製造、銷售和營銷能力，也無法與第三方簽訂協議以商業方式製造、營銷和銷售我們的候選產品，我們可能無法產生任何收入。
儘管我們的一些員工可能曾受僱於過去推出過藥品的公司，但我們沒有為候選產品建立商業製造關係或銷售和營銷候選產品的經驗，而且我們目前沒有商業製造關係或營銷或銷售組織。為了成功地將我們的開發計劃可能產生的任何產品商業化，我們需要找到一個或多個合作者來將我們的產品商業化，或者自己或與他人一起投資和開發這些能力，這將昂貴、困難且耗時。在與第三方簽訂營銷或銷售我們的候選產品的協議或及時發展我們的內部商業化能力方面的任何失敗或延誤都可能對我們產品的推出和成功的可能性產生不利影響。
如果商業化合作者沒有投入足夠的資源來實現我們未來的產品商業化，並且我們無法自行發展必要的營銷和銷售能力，我們將無法產生足夠的產品收入來維持或發展我們的業務。我們可能正在與目前擁有廣泛且資金充足的營銷和銷售業務的公司競爭，尤其是在我們的候選產品旨在解決的市場中。如果沒有適當的能力，無論是直接還是通過第三方合作者，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。
將來我們可能會嘗試就我們的候選產品建立合作，但我們可能無法這樣做，這可能會導致我們改變我們的開發和商業化計劃。
我們可能會嘗試就我們認為將補充或增強我們現有業務的計劃建立戰略合作、建立合資企業或與第三方達成許可安排。在尋找合適的戰略合作伙伴方面，我們可能面臨激烈的競爭，而獲得適當條款的談判過程既耗時又複雜。在我們能夠接受的條件下，或根本不可能成功地為任何候選產品和項目建立這樣的戰略合作關係。這可能是因為我們的候選產品和項目可能被認為處於開發階段為時過早，無法共同努力；我們的研發渠道可能被視為不足；競爭或知識產權格局可能被視為過於激烈或風險；和/或第三方可能認為我們的候選產品和項目沒有足夠的商業化潛力，包括獲得足夠的安全性和有效性的可能性。
即使我們能夠成功地就候選產品的開發或商業化進行合作，我們也無法保證這種合作會取得成功。在確定合適的合作者以及簽訂開發和/或商業化我們候選產品的協議方面的任何延誤都可能延遲我們候選產品的開發或商業化，即使它們進入市場，也可能降低他們的競爭力。如果沒有戰略合作者，我們將需要自費開展開發和/或商業化活動。如果我們選擇自己資助和開展開發和/或商業化活動，我們可能需要獲得額外的專業知識和額外的資本，而這些專業知識和資本可能無法以可接受的條件或根本無法獲得。如果我們做不到，我們可能無法開發我們的候選產品或將其推向市場，我們的業務可能會受到重大和不利影響。
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我們面臨激烈的競爭，我們的競爭對手可能會比我們更快或更成功地發現、開發或商業化產品。
新藥產品的開發和商業化競爭激烈，特別是在TED治療方面。就我們的候選產品而言，我們面臨着來自全球主要製藥公司、專業製藥公司、生物技術公司、大學和其他研究機構的競爭。我們知道，除其他外，以下公司已經上市或正在開發針對TED的療法：安進、argenx SE（“Argenx”）、Immunovant, Inc.、羅氏控股公司、Harbor BioMed、Acelyrin, Inc.、Tourmaline Bio, Inc.和Sling Therapeutics, Inc.。其他公司，例如克里亞療法公司和Crinetics Pharmaceutics, Inc.等，早些時候暫定產品處於開發階段，如果成功開發，可能會影響我們的候選產品在其生命週期中的價值。如果獲得批准，VRDN-001 和 VRDN-003 還將與用於治療TED的非專利藥物（例如皮質類固醇）競爭，後者是治療TED的處方藥和外科手術。我們還知道，除其他外，以下公司可能已上市或正在開發抗FCRN療法：Argenx、UCB S.A.、強生公司的詹森製藥公司、Immunovant, Inc.和阿斯利康/Alexion Pharmicals, Inc.。此外，FCRN類別中已宣佈或正在開發20多種適應症。根據我們選擇開發 VRDN-006 和 VRDN-008 的適應症，針對補體抑制、T 細胞抑制劑、抗1L-6和其他作用機制等其他機制的已上市和正在開發的療法可能會有進一步的競爭。
與目前批准的藥物或競爭對手目前正在開發的候選產品相比，我們的候選產品的療效和安全性可能較差。我們的競爭對手可能會成功開發、收購或許可比我們目前正在開發或可能開發的候選產品更有效或成本更低的技術和藥品，這可能會使我們的候選產品過時且缺乏競爭力。在開發用於治療TED的現有抗IGF-1R單克隆抗體方面，我們的競爭對手也可能採取與我們的類似的許可和開發策略。如果任何競爭對手能夠以更有效的方式實施這一策略，那麼如果有任何候選產品獲得批准，對我們的候選產品的需求可能會減少。
我們的許多競爭對手擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更多的研發人員和經驗豐富的營銷和製造組織。包括政府和私人保險公司在內的第三方付款人也可能鼓勵使用非專利產品。例如，如果 VRDN-001 獲得批准，它的定價可能會比其他競爭產品高得多。這可能使 VRDN-001 或未來的任何其他產品難以與這些產品競爭。
如果我們的競爭對手比我們更快地獲得FDA、EMA或類似外國監管機構對其候選產品的上市許可，則可能導致我們的競爭對手在我們進入市場之前建立強大的市場地位。
我們的許多競爭對手擁有比我們更多的知名度以及財務、製造、營銷、研究和藥物開發資源。生物技術和製藥行業的其他合併和收購可能會導致更多的資源集中在競爭對手身上。例如，2023年10月，安進完成了對Horizon的收購，這可能會對TED臨牀試驗和治療的競爭格局產生重大影響。特別是大型製藥公司在臨牀前和臨牀測試以及獲得藥品監管批准方面擁有豐富的專業知識。此外，學術機構、政府機構和其他開展研究的公共和私人組織可能會就潛在的競爭產品或技術尋求專利保護。這些組織還可能與我們的競爭對手建立獨家合作或許可關係。如果我們的候選產品未能與現有治療方案或目前正在開發的未來產品進行有效競爭，這將損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。
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我們當前或未來的任何候選產品的商業成功將取決於醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的市場接受程度。
即使獲得了 FDA、EMA 和類似的外國監管機構的批准，我們產品的商業成功仍將部分取決於醫療保健提供商、患者和第三方付款人是否接受我們的候選產品，因為這些候選產品具有醫療用途、具有成本效益且安全。我們推向市場的任何產品都可能無法獲得醫生、患者和第三方付款人的市場認可。我們任何產品的市場接受程度將取決於多種因素，包括但不限於：
•臨牀試驗中證明的產品的功效或安全性以及與競爭療法相比的潛在優勢；
•該疾病的流行率和嚴重程度以及任何副作用；
•獲得批准的臨牀適應症，包括產品批准的標籤中包含的任何限制或警告；
•管理的便利性和易用性；
•治療費用；
•患者和醫生接受這些療法的意願；
•醫生認為這些療法的風險和收益比例，以及醫生根據這些風險和益處向患者推薦這些療法的意願；
•產品的營銷、銷售和分銷支持；
•有關我們的產品或競爭產品和治療的宣傳；以及
•第三方付款人保險的定價和可用性以及充足的補償。
即使產品在獲得批准後表現出良好的療效和安全性，該產品的市場接受度仍不確定。如果獲得批准，我們可能無法打入現有的TED市場併成功地將我們的候選產品商業化。教育醫學界和第三方付款人瞭解產品益處的努力可能需要大量的投資和資源，而且可能永遠不會成功。如果我們的產品未能獲得醫生、患者、第三方付款人和其他醫療保健提供商的足夠接受水平，我們將無法創造足夠的收入來實現或保持盈利。
此外，TED療法的市場可能無法繼續增長，或者可能萎縮，這可能會影響我們候選產品的商業可行性，並可能對任何批准產品的收入產生負面影響。例如，Tepezza® 的銷售額可能會下降，這可能會導致我們的業務受到負面影響。
我們在識別、許可、發現、開發或商業化其他候選產品方面可能無法成功。
儘管我們的大量工作將集中在現有候選產品的臨牀測試、潛在批准和商業化上，但預計我們業務的成功也將部分取決於我們識別、許可、發現、開發或商業化其他候選產品的能力。確定新候選產品的研究計劃需要大量的技術、財務和人力資源。我們可能會將精力和資源集中在潛在的項目或候選產品上，這些計劃或產品候選人最終會如此
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證明是不成功的。由於多種原因，我們的研究計劃或許可工作可能無法產生更多用於臨牀開發和商業化的候選產品，包括但不限於以下原因：
•我們的研究或業務開發方法或搜索標準和流程可能無法成功識別潛在的候選產品；
•我們可能無法或不願意籌集足夠的資源來收購或發現其他候選產品；
•我們的候選產品可能無法在臨牀前或臨牀測試中取得成功；
•我們的潛在候選產品可能被證明具有有害的副作用或可能具有其他特徵，這些特徵可能使產品無法銷售或不太可能獲得上市批准；
•競爭對手可能會開發替代品，使我們的候選產品過時或不那麼有吸引力；
•我們開發的候選產品可能受第三方專利或其他專有權利的保護；
•在我們的計劃期間，候選產品的市場可能會發生變化，因此此類產品的繼續開發可能會變得不合理；
•候選產品可能無法以可接受的成本以商業數量生產，或者根本無法生產；以及
•患者、醫學界或第三方付款人可能不認為候選產品是安全有效的。
如果發生任何此類事件，我們可能被迫放棄對一個或多個計劃的開發工作，或者我們可能無法識別、許可、發現、開發或商業化其他候選產品，這將對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響，並可能導致我們停止運營。
未能為我們的產品獲得或維持足夠的報銷或保險（如果有），可能會限制我們銷售這些產品的能力，降低我們的創收能力。
我們批准產品的定價、承保範圍和報銷（如果有）必須足以支持我們的商業努力和其他發展計劃，而包括政府醫療保健計劃、健康維護組織、私人保險公司和其他醫療管理組織在內的第三方付款人的承保範圍和報銷的充足性對於大多數患者能夠負擔得起昂貴的治療至關重要。我們批准的產品（如果有）的銷售將在很大程度上取決於我們批准的產品的成本（如果有）將在多大程度上由第三方付款人支付或報銷，無論是在國內還是國外。如果不提供保險和賠償，或者僅提供有限的金額，我們可能需要補貼或免費提供產品，否則我們可能無法成功地將我們的產品商業化。請參閲我們 2023 年年度報告 10-K 表格中的 “業務——承保範圍和報銷”。
在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格控制和其他價格限制性法規的約束，我們認為，歐洲、加拿大和其他國家越來越重視成本控制舉措，已經並將繼續給產品的定價和使用帶來壓力。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，產品的價格受不同的價格控制機制的約束。價格控制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠做到的金額
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為我們的產品收費（如果有）。因此，在美國以外的市場中，潛在收入可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
由於管理式醫療保健的趨勢日益增強，包括健康維護組織的影響力越來越大，以及其他立法變化，我們預計將面臨與產品相關的定價壓力。總體而言，醫療保健成本，尤其是處方藥的下行壓力有所增加，預計將來還會繼續增加。因此，即使獲得監管部門的批准，我們的產品（如果有的話）也可能更難實現盈利。
與我們的業務運營相關的風險
我們未來的成功在一定程度上取決於我們吸引、留住和激勵合格人員的能力。如果我們失去關鍵人員，或者我們未能招募更多的高技能人才，我們開發候選產品的能力將受到損害，我們的業務可能會受到損害。
我們在競爭激烈的生物技術和製藥行業中競爭的能力在很大程度上取決於我們吸引和留住具有特定主題專業知識的高素質管理、科學和醫療人員的能力。我們高度依賴我們的管理團隊。關鍵人員的服務中斷以及我們無法找到合適的替代品，可能會導致候選產品的開發延遲並損害我們的業務。
除非我們能夠有效地更換離職員工，否則我們可能會要求現有員工填補其他職位，這可能會使他們的職責過長。結果，由於員工勞累過度，我們的人員流失率可能會增加。由於時間和資源的限制，員工也可能無法有效履行這些多重職責。此外，如果我們無法留住關鍵人員，我們可能需要為這些員工以前擔任的職位提供顧問。這些顧問可能缺乏與離職員工相同的技能和表現，因此，我們的臨牀試驗可能會延期、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門對候選產品的批准或以其他方式推進我們的業務。
我們主要在馬薩諸塞州開展業務。該地區是許多其他生物製藥公司和許多學術和研究機構的總部。目前，我們的行業中高素質人才短缺，這種情況可能會持續下去。我們的市場上對熟練人才的競爭非常激烈，可能會限制我們以可接受的條件或根本沒有條件僱用和留住高素質人員的能力。
為了吸引有價值的員工留在我們公司，除了工資和現金激勵外，我們還可能會授予股權獎勵，這些獎勵會隨着時間的推移而歸屬，或者在實現某些預先設定的里程碑時歸屬。股權獎勵對員工的價值已經並將繼續受到我們無法控制的股價變動的重大影響，這些股權獎勵在任何時候都可能不足以抵消其他公司更有利可圖的報價。儘管我們努力留住有價值的員工，但他們可能會在短時間內終止在我們的工作。儘管我們與關鍵員工簽訂了僱傭協議，但這些協議規定了隨意就業，這意味着我們的任何員工都可以隨時離職，無論通知與否。我們不為這些人的生命或任何其他員工的生命保持 “關鍵人物” 保險單。
我們將需要擴大我們的組織，在管理這種增長方面可能會遇到困難，這可能會干擾我們的運營。
隨着我們的開發和商業化計劃和戰略的制定，我們預計需要額外的管理、運營、銷售、營銷、財務、法律和其他資源。我們的管理層可能需要將不成比例的注意力從日常活動上轉移開，投入大量資金
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管理這些增長活動的時間。我們可能無法有效管理業務擴張，這可能會導致我們的基礎設施薄弱、運營失誤、商業機會損失、員工流失以及剩餘員工的生產力降低。我們的預期增長可能需要大量的資本支出，並可能轉移其他項目的財政資源，例如開發其他候選產品。如果我們的管理層無法有效地管理我們的增長，我們的支出增長幅度可能會超過預期，我們創造和/或增加收入的能力可能會降低，我們可能無法實施我們的業務戰略。我們未來的財務業績以及我們對候選產品進行商業化並進行有效競爭的能力將在一定程度上取決於我們有效管理未來增長的能力。
不穩定的市場和經濟狀況、通貨膨脹、利率上升、自然災害、公共衞生危機（如 COVID-19 疫情）、政治危機、地緣政治事件（例如烏克蘭危機）或其他宏觀經濟狀況，可能會對我們的業務和財務狀況產生嚴重的不利影響。
在過去的幾十年中，包括信貸和金融市場在內的全球經濟在不同時期經歷了極端的波動和混亂，包括流動性和信貸可用性減少、消費者信心下降、經濟增長下降、供應鏈短缺、通貨膨脹率上升、利率上升以及經濟穩定的不確定性。例如，COVID-19 疫情導致大規模失業、經濟放緩和資本市場的極端波動。美聯儲已多次提高利率，以應對通貨膨脹的擔憂，並可能再次提高利率。更高的利率，加上政府支出減少和金融市場的波動，可能會增加經濟的不確定性並影響消費者支出。同樣，俄羅斯和烏克蘭之間持續的軍事衝突、中臺之間日益加劇的緊張局勢、以色列及周邊地區的衝突以及美國內部的緊張局勢（包括即將舉行的美國總統大選）已經或可能造成資本市場的巨大波動，並可能對全球經濟產生進一步的後果，包括全球供應鏈的中斷。任何此類波動和中斷都可能對我們的臨牀試驗、業務和我們所依賴的第三方產生不利影響。
如果股票和信貸市場惡化，包括政治動盪或戰爭所致，則可能使任何必要的債務或股權融資更難完成、成本更高、更具稀釋性。未能及時以優惠條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股價產生重大不利影響，並可能要求我們推遲或放棄開發或商業化計劃。此外，在這種情況下，我們的一個或多個服務提供商、製造商或其他合作伙伴有可能無法生存或無法履行對我們的承諾，這可能會直接影響我們按計劃和按預算實現運營目標的能力。
由於這種宏觀經濟狀況，包括啟動或擴大臨牀試驗以及生產足夠數量的材料方面的延遲或困難，我們已經經歷過並將來可能會遇到混亂。這些事件的任何一個或組合都可能對我們的經營業績和財務狀況產生實質性的不利影響。
《赫拉克勒斯貸款和擔保協議》包含某些可能對我們的運營產生不利影響的契約，如果發生違約事件，我們可能被迫比計劃提前償還任何未償債務，也可能是在我們沒有足夠的資本來履行這項義務的時候。
根據Hercules貸款和擔保協議，我們已經質押了除知識產權以外的幾乎所有資產。此外，《赫拉克勒斯貸款和擔保協議》包含某些肯定和否定條款，這些承諾可能會阻止我們在未經貸款人同意的情況下采取某些行動。這些契約可能會限制我們經營業務的靈活性以及我們採取可能對我們和股東有利的行動的能力。《大力神貸款和擔保協議》還包含
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習慣上的肯定和否定契約，除其他外，限制了我們承擔債務、授予留置權、進行合併或合併、與關聯公司進行交易或出售我們全部或部分財產、業務或資產的能力，但有某些例外情況。《赫拉克勒斯貸款和擔保協議》包含慣常的違約事件。違約事件發生和持續時，根據Hercules貸款和擔保協議應付的所有款項（如果是破產或破產事件），或可能立即到期並支付（如果是所有其他違約事件，則由赫拉克勒斯選擇）。如果發生大力神貸款和擔保協議下的違約事件，我們可能需要立即償還任何未償債務。如果我們無法償還此類債務，貸款人將能夠取消包括現金賬户在內的有擔保抵押品的抵押品贖回權，並採取《大力神貸款和擔保協議》允許的其他補救措施。即使我們能夠償還違約事件中的任何債務，這些款項的償還也可能會大大減少我們的營運資金，削弱我們按計劃運營的能力。
我們的信息技術和存儲系統的故障，或我們所依賴的第三方的信息技術和存儲系統的故障，可能會嚴重幹擾我們的業務運營，並對我們的財務狀況產生不利影響。
我們執行業務計劃和維持運營的能力取決於我們的信息技術（“IT”）系統或我們所依賴的第三方系統的持續和不間斷性能。IT 系統容易受到各種來源的風險和損害，包括電信或網絡故障、惡意的人為行為和自然災害（例如龍捲風、地震或火災）。此外，儘管採取了網絡安全和備份措施，但我們和我們供應商的某些服務器仍有可能受到物理或電子入侵的影響，包括網絡攻擊、計算機病毒和類似的破壞性問題。犯罪分子用來攻擊計算機系統的技術十分複雜，變化頻繁，可能來自世界上監管較鬆的偏遠地區。因此，我們可能無法主動解決這些技術或實施足夠的預防措施。如果IT系統遭到入侵，我們可能會受到罰款、賠償、訴訟和執法行動，我們可能會丟失商業機密，而商業祕密的發生可能會損害我們的業務。儘管預防措施旨在防止可能影響IT系統的意外問題，但持續或反覆的系統故障會中斷我們生成和維護數據的能力，可能會對我們的業務運營能力產生不利影響。此外，我們的系統故障、維護問題、升級或過渡到新平臺或安全漏洞都可能導致延誤並降低我們的運營效率。補救這些問題可能會導致大量的計劃外資本投資。
此外，我們供應鏈中的各方可能在單一地點運營，這增加了他們對自然災害或其他突然、不可預見和嚴重不利事件的脆弱性。如果這樣的事件影響我們的供應鏈，可能會對我們的業務產生重大不利影響。
數據泄露、安全事件或其他未經授權的網絡入侵或訪問可能允許未經授權地訪問我們的網絡或數據，這可能導致我們的臨牀試驗出現實質性中斷，損害我們的聲譽，損害我們的業務，產生額外責任並對我們的財務業績或經營業績產生不利影響。
近年來，我們的信息網絡和系統以及我們的服務提供商或合作者面臨的網絡安全威脅的複雜性、規模和頻率普遍增加。除了來自自然災害、電信和電力故障、傳統計算機黑客、惡意代碼（例如惡意軟件、病毒、蠕蟲和勒索軟件）、員工錯誤、盜竊或濫用、密碼噴射、網絡釣魚和分佈式拒絕服務攻擊的威脅外，我們現在還面臨來自複雜的民族國家和民族國家支持的行為者的威脅，他們參與攻擊（包括高級持續威脅入侵），這增加了我們的內部網絡和系統、第三方服務的風險提供商，我們的合作者以及他們存儲和處理的信息。儘管我們已經實施了技術和組織安全措施並做出了其他重大努力來防範此類威脅，但我們幾乎不可能完全緩解這些風險。我們已集成到內部網絡中的安全措施以及
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旨在檢測未經授權的活動並防止或最大限度地減少安全事件或漏洞的系統可能無法按預期運行，也可能不足以保護我們的內部網絡和平臺免受某些威脅。此外，用於未經授權訪問存儲數據或傳輸數據的網絡的技術經常發生變化，通常要等到對目標發射後才能被識別。因此，我們可能無法預測這些技術，也無法實施足夠的預防措施來防止此類事件。
此外，影響我們或我們當前或未來的合作者或第三方服務提供商的安全事件或漏洞可能導致未經授權的訪問、披露或丟失信息，包括我們處理的信息。反過來，這可能需要根據適用的數據隱私法規或合同進行通知，並可能導致經濟損失、訴訟、政府審計、調查、罰款、處罰和其他可能的責任，損害我們與合作者的關係，觸發賠償和其他合同義務，導致我們承擔調查、緩解和補救費用，對我們進行臨牀試驗的能力產生負面影響，並造成聲譽損害。例如，我們的候選產品的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。
我們可能沒有足夠的保險來應對安全事故或漏洞或信息系統故障。成功向我們提出一項或多項超出我們可用保險範圍的鉅額索賠或導致我們的保險政策發生變化（包括保費增加或實施大額免賠額或共同保險要求），可能會對我們的業務產生不利影響。此外，我們無法確定任何現有的保險以及錯誤和遺漏保險能否繼續以可接受的條件提供，也無法確定我們的保險公司不會拒絕為未來的任何索賠提供保險。
我們或我們的員工、代表、承包商、顧問、合作者或其他第三方服務提供商未能遵守我們的數據隱私、安全、保護或保密規定，或未能應對任何數據安全事件、泄露或其他未經授權的敏感信息（包括但不限於個人信息）的訪問、獲取或披露，都可能給我們帶來經濟損失、額外成本和/或責任，包括政府調查、執法行動的費用，監管罰款、訴訟、經商費用或聲譽損害。這些事件中的任何一個都可能對我們的聲譽、業務、財務狀況或經營業績造成損害。
我們使用淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性來抵消未來的應納税所得額或税款的能力可能受到限制。
由於期限有限或由於美國税法的限制，我們的淨營業虧損（“NOL”）結轉可能會在未使用的情況下到期，並且無法抵消未來的所得税負債。根據適用的美國税法，我們在 2017 年 12 月 31 日或之前的納税年度中產生的淨虧損只能結轉 20 年。根據《税法》，我們在截至2017年12月31日之後的納税年度中產生的聯邦NOL可以無限期結轉，但從2017年12月31日之後的納税年度中產生的聯邦NOL的可扣除性是有限的。目前尚不確定各州是否以及在多大程度上遵守《税法》。
此外，根據經修訂的1986年《美國國税法》第382和383條以及州法律的相應條款，如果公司在三年內發生 “所有權變更”（通常定義為按價值計算的股權變動超過50％），則公司使用其變更前的NOL結轉額和其他變更前税收屬性來抵消其變更後的收入或税收的能力可能會受到限制。我們對截至2023年12月31日的某些納税期可能發生的所有權變更的最新分析已經完成。我們過去可能經歷過並將來可能會發生額外的所有權變更，這可能會導致我們的淨資產淨值和税收抵免結轉額受到更多限制。此外，在州一級，可能會暫停或限制淨營業虧損的使用，這可能會加速或永久增加所欠的州税。
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因此，即使我們實現盈利，我們也可能無法使用NOL結轉額的很大一部分和某些其他税收屬性，這可能會對現金流和經營業績產生重大不利影響。
對我們或我們的客户不利的税收法律或法規的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
隨時可能頒佈新的收入、銷售、使用或其他税法、法規、規則、規章或條例，這可能會對我們的業務運營和財務業績產生不利影響。此外，現有的税法、法規、規則、規章或條例可能會被解釋、更改、修改或對我們不利地適用。例如，《税法》對美國税法進行了許多重大修改。美國國税局和其他税務機關未來在《税法》方面的指導可能會影響我們，《税法》的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。此外，尚不確定各州是否以及在多大程度上遵守《税法》或任何新頒佈的聯邦税收立法。公司税率的變化、與我們的業務相關的遞延所得税淨資產的變動、國外收益的税收以及《税法》或未來改革立法規定的開支可扣除性可能會對我們的遞延所得税資產的價值產生重大影響，可能導致鉅額的一次性費用，並可能增加我們未來的美國税收支出。
我們的有效税率可能會波動，並且我們在税收管轄區承擔的債務可能會超過應計金額。
我們在美國許多州和地區以及非美國司法管轄區需要納税。因此，我們的有效税率是從我們運營的各個地點的適用税率組合得出的。在編制財務報表時，我們會估算每個地方的應繳税額。儘管如此，我們的有效税率可能與過去有所不同，這要歸因於許多因素，包括對納税申報的審查和審計結果、我們無法與税務機關達成或維持可接受的協議、所得税會計的變化以及税法的變化。這些因素中的任何一個都可能導致我們的有效税率與前幾個時期或當前的預期明顯不同，並可能導致納税義務超過財務報表中的應計金額。
與普通股所有權相關的風險
我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款以及我們某些合同的條款可能會使收購我們變得更加困難，並可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們的管理層。
我們的公司註冊證書和章程中的規定可能會延遲或阻止收購或管理層變動。這些條款包括禁止經股東書面同意採取行動，以及我們董事會有權在未經股東批准的情況下發行優先股。此外，由於我們在特拉華州註冊成立，因此我們受《特拉華州通用公司法》第203條的規定管轄，該條款禁止擁有超過15％的已發行有表決權股票的股東與我們合併或合併。儘管我們認為，通過要求潛在收購方與董事會進行談判，這些條款將共同為獲得更高出價提供機會，但即使某些股東認為該提議是有益的，它們也將適用。此外，這些規定可能會使股東更難更換負責任命管理層成員的董事會成員，從而阻礙或阻止股東更換或罷免當時的現任管理層。
此外，我們的A系列優先股指定證書和2020年發行的認股權證的條款可能會推遲或阻止我們公司控制權的變化。在任何時候，儘管至少有30％
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最初發行的A系列優先股仍處於已發行和流通狀態，未經持有人投贊成票，我們不得完成基本交易（定義見A系列優先股指定證書）、公司與其他實體的合併或合併、向該交易前夕的公司股東在該交易後不立即持有公司至少大多數股本的其他業務組合的絕大多數A系列優先股當時已發行的股份。截至2023年12月31日，當時A系列優先股的大部分已發行股份由與一位股東有關聯的實體持有。指定證書的這一規定可能會使我們更難進行上述任何交易。此外，根據此類認股權證，在某些情況下，每位認股權證持有人都有權要求我們在特定事件（包括合併、資產出售或某些其他控制權變更交易）發生時將認股權證兑換成等於部分認股權證Black-Scholes價值的現金。收購我們可能會觸發我們贖回認股權證的要求，這可能會增加潛在收購方與我們進行業務合併交易的成本。
我們的章程規定，特拉華州大法官法院是處理我們與股東之間幾乎所有爭議的獨家法庭，這可能會限制我們的股東獲得有利司法論壇處理與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工之間的糾紛的能力。
我們的章程規定，除非我們以書面形式同意其他論壇，否則特拉華州財政法院是代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟的唯一專屬論壇，任何聲稱我們的任何董事、高級管理人員或其他僱員違反對我們或股東應承擔的信託義務的訴訟，根據特拉華州通用公司法的任何規定對我們提起的任何索賠的訴訟，我們的公司註冊證書或我們的章程，或任何對我們提出索賠的訴訟受內政學説管轄。我們的章程進一步規定，除非我們以書面形式同意替代法庭，否則美國聯邦地方法院將是解決任何主張根據經修訂的1933年《證券法》（“證券法”）提起訴訟理由的投訴的唯一論壇。
儘管這些法院選擇條款不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟，或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠，但法院選擇條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工的爭端的索賠的能力，這可能會阻礙對我們和我們的董事、高級管理人員和其他員工提起此類訴訟。如果法院認定章程中包含的訴訟地選擇條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會承擔與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用。
我們預計在可預見的將來我們不會支付任何現金分紅。
目前的預期是，我們將保留未來的收益（如果有），為業務的發展和增長提供資金。因此，在可預見的將來，我們普通股的資本增值（如果有的話）將是您唯一的收益來源（如果有）。
現有股東未來出售股票可能會導致我們的股價下跌。
如果我們的股東在轉售法律限制失效後在公開市場上出售或表示打算出售大量普通股，那麼我們的普通股的交易價格可能會下跌。此外，在各種歸屬協議的規定以及《證券法》第144和701條允許的範圍內，受我們未償還期權約束的普通股將有資格在公開市場上出售。
未來的股票和債務的銷售和發行可能會導致我們的股東進一步稀釋。
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我們預計，我們將需要大量額外資金來為我們當前和未來的運營提供資金，包括完成候選產品的潛在臨牀試驗。為了籌集資金，我們可能會以我們不時確定的價格和方式通過一項或多項交易出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。結果，我們的股東可能會面臨進一步的稀釋，這可能導致我們的股價下跌。
此外，根據我們的股權激勵計劃，我們可以向員工、董事和顧問發放股權獎勵並額外發行普通股，根據其中某些計劃為未來發行預留的普通股數量將根據計劃條款每年自動增加。如果授予和行使了新的期權，或者我們在未來發行更多普通股，我們的股東可能會遭受進一步的稀釋，這可能會導致我們的股價下跌。
我們的主要股東擁有我們很大一部分的股票，並將能夠對須經股東批准的事項行使重大控制權。
我們的董事、高級職員、5％的股東及其關聯公司目前實益地擁有我們已發行有表決權的股票的很大一部分。因此，這些股東有能力而且可能繼續有能力通過這種所有權狀況影響我們。這些股東可能能夠決定需要股東批准的部分或全部事項。例如，這些股東共同行動，可能能夠控制董事的選舉、組織文件的修改或任何合併、資產出售或其他重大公司交易的批准。這可能會阻止或阻止您主動提出收購我們普通股的提議或要約，因為您可能認為這些提議符合您作為我們的股東的最大利益。
一般風險因素
從歷史上看，我們普通股的市場價格一直波動，我們的普通股的市場價格將來可能會下跌。
我們普通股的市場價格一直受到大幅波動的影響，並將繼續受到大幅波動的影響。歷史上，早期製藥、生物技術和其他生命科學公司的證券的市場價格一直特別波動。除了本 “風險因素” 中其他地方描述的因素外，可能導致我們普通股市場價格大幅波動並大幅下跌的一些因素包括：
•未能達到或超過我們可能向公眾和投資界提供的財務和發展預測；
•我們在開發候選產品時與監管機構的互動產生的負面結果或感知的負面結果；
•公眾、立法機構、監管機構和投資界對製藥和生物技術行業的看法；
•關於我們或我們的競爭對手的重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾的公告；
•重大訴訟，包括專利或股東訴訟；
•如果證券或行業分析師未發佈有關我們業務的研究或報告，或者他們對我們的業務和股票發表負面或誤導性意見；
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•類似公司市場估值的變化；
•我們的候選產品可能的市場規模或感知的市場規模的變化；
•商業合作伙伴或競爭對手發佈的新商業產品、臨牀進展或缺乏臨牀進展、重要合同、商業關係或資本承諾的公告；
•引入與我們的潛在產品競爭的技術創新或新療法；
•醫療保健支付系統結構的變化；以及
•我們的財務業績逐期波動。
此外，資本市場總體上經歷了巨大的波動，這通常與個別公司的經營業績無關，包括全球宏觀經濟狀況造成的波動。這些廣泛的市場波動也可能對我們普通股的交易價格產生不利影響。過去，在公司證券的市場價格波動一段時間之後，股東經常對這些公司提起集體證券訴訟。如果提起此類訴訟，可能會導致鉅額成本，分散管理層的注意力和資源，這可能會嚴重損害我們的業務和聲譽。
我們可能會面臨與訴訟和其他法律訴訟相關的風險，這些風險可能會對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響
在正常業務過程中，我們和我們的董事和高級管理人員可能會不時參與各種法律訴訟，包括商業、就業和其他訴訟和索賠，以及政府和其他監管調查和程序。此類問題可能很耗時，會轉移管理層的注意力和資源，並導致我們承擔鉅額開支。訴訟本質上是不可預測的，任何此類行動的結果都可能對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。
由於遵守影響上市公司的法律法規，我們對管理層產生了成本和要求。
我們承擔了與上市公司報告要求相關的大量法律、會計和其他費用。我們還承擔與公司治理要求相關的費用，包括2002年《薩班斯-奧克斯利法案》（“薩班斯-奧克斯利法案”）的要求，以及美國證券交易委員會和納斯達克股票市場有限責任公司（“納斯達克”）實施的規則。這些規章制度增加了我們的法律和財務合規成本，使某些活動更加耗時和昂貴。這些規章制度還可能使我們難以獲得董事和高級職員責任保險，而且成本高昂。因此，我們可能更難以吸引和留住合格的人才在董事會任職或擔任執行官，這可能會對投資者的信心產生不利影響，並可能導致我們的業務或股價受到損失。
如果股票研究分析師不發佈有關我們、我們的業務或市場的研究或報告，或者發佈不利的研究或報告，我們的股票價格和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場受到股票研究分析師發佈的有關我們和我們業務的研究和報告的影響。股票研究分析師可能會選擇不提供我們普通股的研究報道，這種缺乏研究報道可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。如果我們確實有股票研究分析師的報道，我們將無法控制分析師或
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內容和意見包含在他們的報告中。如果一位或多位股票研究分析師下調我們的股票評級或發表其他不利的評論或研究，我們的普通股價格可能會下跌。如果一位或多位股票研究分析師停止對我們的報道或未能定期發佈有關我們的報告，那麼對普通股的需求可能會減少，這反過來又可能導致我們的股價或交易量下降。
如果我們未能維持適當和有效的內部控制，我們及時編制準確財務報表的能力可能會受到損害，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性以及我們的市場價格失去信心 普通股可能會受到負面影響。
我們受交易法、薩班斯-奧克斯利法案和納斯達克規章制度的報告要求的約束。除其他外，《薩班斯-奧克斯利法案》要求我們保持有效的披露控制和程序以及對財務報告的內部控制。我們必須按照《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的要求，對財務報告的內部控制進行系統和流程評估和測試，以允許管理層在當年的年度報告中報告我們對財務報告的內部控制的有效性。這要求我們支付大量的專業費用和內部成本來擴展我們的會計和財務職能，並需要花費大量的管理精力。我們在每個時期及時滿足這些報告要求方面可能會遇到困難。
我們可能會發現我們的內部財務和會計控制和程序系統存在缺陷，可能導致我們的財務報表出現重大錯報。我們對財務報告的內部控制不會防止或發現所有錯誤和所有欺詐行為。控制系統，無論設計和操作多麼精良，只能為實現控制系統的目標提供合理而非絕對的保證。由於所有控制系統固有的侷限性，任何控制措施評估都無法絕對保證不會發生因錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述，也無法發現所有控制問題和欺詐事件。
如果我們無法遵守《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的要求，或者我們無法維持適當和有效的內部控制，則可能導致我們的財務報表出現無法及時預防或發現的重大誤報，這可能需要重報，使我們受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查，導致投資者對我們的財務信息失去信心，或者導致我們的股價下跌。
作為一家上市公司，我們承擔了大量的法律、會計、保險和其他費用，我們的管理層和其他人員已經並將需要繼續為上市公司運營所產生的合規舉措投入大量時間。我們還預計，由於不再成為《交易法》第12b-2條所定義的 “小型申報公司”，這些成本和合規舉措將繼續增加。
我們向大型加速申報人的過渡以及遵守2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第404條一直是並將繼續耗時和昂貴的。我們將來無法維持對財務報告的有效內部控制，這可能會導致投資者對我們財務報告的準確性和完整性失去信心，並對普通股的市場價格產生負面影響。
作為一家上市公司，我們需要維持對財務報告的內部控制，並報告此類內部控制中的任何重大缺陷。自2023年12月31日起，我們成為大型加速申報人，《薩班斯-奧克斯利法案》第404條要求我們的獨立註冊會計師事務所證明我們對財務報告的內部控制的有效性。我們向受《薩班斯-奧克斯利法案》第404條額外要求約束的過渡一直是並將繼續非常耗時，而且存在違規風險。此外，與遵守和相關的費用
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根據這些法律和未來的法律和相關規則實施程序可能會對我們的經營業績產生重大影響。
如果我們在財務報告的內部控制方面存在重大缺陷，我們可能無法及時發現錯誤，我們的財務報表可能會出現重大錯報。如果我們發現財務報告內部控制存在重大弱點，如果我們無法及時遵守《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的要求，如果我們無法斷言我們對財務報告的內部控制是有效的，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所無法就我們對財務報告的內部控制的有效性發表意見，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心，而且我們的市場價格普通股可能會受到負面影響。此外，我們可能會受到我們證券上市的任何證券交易所、美國證券交易委員會或其他監管機構的調查，這可能需要額外的財務和管理資源，這可能會對我們的業務產生不利影響。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
沒有。
第 3 項。優先證券違約
不適用。
第 4 項。礦山安全披露
不適用。
第 5 項。其他信息
規則 10b5-1 交易安排
在截至2024年3月31日的三個月中，我們公司沒有任何董事或高級職員 採用要麼 終止任何 “規則 10b5-1 交易安排” 或任何 “非規則 10b5-1 交易安排”，每個術語的定義見第 S-K 法規第 408 項。
第 6 項。展品索引
證物索引中列出的展品是S-K法規第601項所要求的。此處以引用方式納入10-K、10-Q和8-K表格報告中的所有項目的美國證券交易委員會文件號為001-36483。
以引用方式納入
展品編號 展品描述表單申報日期數字
3.1
註冊人第二份重訂的公司註冊證書，自 2022 年 3 月 9 日起生效
10-K3/11/20223.1
3.2
第四次修訂和重述的註冊人章程，自 2023 年 12 月 15 日起生效。
8-K12/18/20233.1
3.3
A系列無表決權可轉換優先股指定證書
8-K10/28/20203.1
3.4
B系列無表決權可轉換優先股指定證書
8-K9/23/20213.1
4.1
普通股證書樣本
S-13/19/20144.1
4.2
購買普通股的認股權證表格
8-K2/7/20204.1
94

31.1
根據經修訂的《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。
x
31.2
根據經修訂的《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席財務官進行認證。
x
32.1*
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證。
x
101.INSXBRL 實例文檔x
101.SCHXBRL 分類擴展架構文檔x
101.CALXBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔x
101.DEFXBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔x
101.LABXBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔x
101.PREXBRL 分類擴展演示文稿鏈接庫文檔x
104封面交互式數據文件（格式為 Inline XBRL，包含在附錄 101 中）x
____________________
*
本認證是根據《美國法典》第 18 條第 1350 條提供的，不是為了《交易法》第 18 條的目的而提交的，也不得以提及方式納入註冊人的任何文件，無論是在本文件發佈之日之前還是之後提交的。
x隨函歸檔/提供。

95

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。

  VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
  
  
   
日期：2024 年 5 月 8 日來自：/s/ 斯蒂芬·馬奧尼
斯蒂芬·馬奧尼
總裁、首席執行官兼董事
（首席執行官）
日期：2024 年 5 月 8 日 來自：/s/ 塞思·哈蒙
   塞思·哈蒙
   財務與會計高級副總裁
（首席財務官；首席會計官）



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