附錄 99.1

Verve Therapeutics公佈管道進展並公佈2024年第一季度財務業績

在 VERVE-102 的 Heart-2 1b 期臨牀試驗中首次給藥的患者

VERVE-201 臨牀試驗有望在 2024 年下半年啟動

因合作開發針對脂蛋白 (a) (Lp (a)) 的體內基因編輯項目而獲得禮來公司的第一筆里程碑式付款

現金、現金等價物和有價證券6.064億美元；現金流將持續到2026年底

波士頓——2024年5月8日——Verve Therapeutics是一家處於臨牀階段的生物技術公司，開創了一種使用單療程基因編輯藥物治療心血管疾病的新方法，該公司今天公佈了截至2024年3月31日的季度產品線更新和財務業績。

“我們在第一季度取得的成就使我們更接近實現通過單療程基因編輯藥物保護患者免受心血管疾病侵害的使命。Verve Therapeutics聯合創始人兼首席執行官塞卡爾·卡西雷桑醫學博士説，我們很高興能在Heart-2臨牀試驗中研究 VERVE-102，最近宣佈了該試驗中的第一位患者給藥。“我們還有望在下半年啟動針對 ANGPTL3 的 VERVE-201 1b 期臨牀試驗，並對我們與禮來公司的 Lp (a) 合作取得的進展感到滿意。繼這些近期取得的成就和項目更新之後，我們專注於在整個管道中持續執行，同時我們制定了臨牀和臨牀前項目，以解決高未滿足需求領域的一系列經過驗證的強大目標。”

Heart-2 臨牀試驗中首位患者服用 VERVE-102 劑量

VERVE-102 是一種新型的研究性基因編輯藥物，旨在作為一種單一療程的治療方法，永久關閉肝臟中的 PCSK9 基因，從而降低導致疾病的低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C)。VERVE-102 最初是作為雜合子家族性高膽固醇血癥 (HeFH) 或早產冠狀動脈疾病 (CAD) 患者的治療而開發的。VERVE-102 由表達腺嘌呤鹼基編輯器的信使 RNA 和靶向 PCSK9 基因的優化指南 RNA 組成，與 VERVE-101 相同。但是，VERVE-102 使用的輸送系統與 VERVE-101 不同，後者包括不同的可電離脂質和 Verve 專有的 GalnAC 肝臟靶向配體，允許脂質納米顆粒 (LNP) 使用亞洲糖蛋白受體 (ASGPR) 或低密度脂蛋白受體 (LDLR) 訪問肝細胞。

Verve最近在Heart-2的1b期臨牀試驗中給了第一位患者給藥。Heart-2 是一項開放標籤的 1b 期臨牀試驗，旨在評估 VERVE-102 對需要進一步降低低密度脂蛋白的成年患者 HefH 或早產 CAD 患者的安全性和耐受性，並對血液 PCSK9 蛋白和低密度脂蛋白水平的變化進行額外分析。該公司在加拿大和英國的臨牀試驗申請（CTA）已獲得批准。Verve預計將在2025年提供有關 PCSK9 計劃的最新數據。

VERVE-101 Heart-1 臨牀試驗的持續分析

隨着Verve繼續調查觀察到的實驗室異常，Verve認為這些異常歸因於利比裏亞國家警察的輸送系統，Heart-1試驗的註冊仍處於暫停狀態。隨着公司繼續與監管機構合作確定潛在的前進方向，美國的 VERVE-101 研究性新藥申請 (IND) 以及英國和新西蘭的 CTA 仍然有效。

VERVE-201 有望在 2024 年下半年啟動臨牀試驗

VERVE-201 是一種體內鹼基編輯藥物，一次性靜脈輸注，旨在使肝細胞中的 ANGPTL3 基因失活，關閉血液 ANGPTL3 蛋白的肝臟產生，從而持久地減少血液中低密度脂蛋白和富含甘油三酯的脂蛋白。對於 VERVE-201，Verve 正在使用其專有的 Galnac-LNP 交付技術。VERVE-201 正在開發用於治療純合子家族性高膽固醇血癥 (HoFH) 患者，這是一種罕見且往往是致命的過早加速動脈粥樣硬化性心血管疾病 (ASCVD) 的遺傳亞型，其特徵是

極高的血液低密度脂蛋白。VERVE-201 旨在減輕與可用的 HoFH 療法相關的沉重治療負擔，包括需要多次口服、注射和靜脈輸液，這些輸液通常持續數十年。VERVE-201 也在為難治性高膽固醇血癥的 ASCVD 患者開發，儘管採用了最大耐受性的標準護理療法進行治療，但他們的低密度脂蛋白含量仍然很高。

Verve已經完成了臨牀前研究，以支持監管機構提交臨牀開發。Verve預計將在2024年下半年啟動 VERVE-201 1b期臨牀試驗，但須獲得監管部門的許可。

與禮來全球合作實現首個里程碑

Verve實現了與禮來公司的獨家研究合作相關的第一個研發里程碑，該合作側重於推進Verve的研究階段針對LPA的活體基因編輯計劃。Lp (a) 升高是ASCVD、缺血性中風和主動脈瓣狹窄的既定且經過基因驗證的獨立危險因素。

根據2023年6月建立的合作條款，Verve將通過完成第一階段臨牀開發來推進Lp（a）計劃的研發。禮來將負責Lp（a）計劃的後續開發、製造和商業化。Verve有資格獲得高達4.65億美元的研究、開發和商業里程碑，以及全球淨銷售額的分級特許權使用費。第一階段臨牀試驗完成後，Verve有權選擇在全球範圍內共同出資並分享Lp（a）計劃的利潤（以代替獲得里程碑和特許權使用費）。

即將舉行的醫學會議演講

美國基因與細胞療法學會（ASGCT）第 27 屆年會：Verve 將概述 VERVE-101 的脱靶分析。

演講題目：表徵不同祖先之間指南 RNA 位點的一致性以及使用臨牀階段基礎編輯藥物 VERVE-101 進行脱靶編輯的可能性

曲目：基礎編輯和高級編輯 II

日期/時間：美國東部時間 2024 年 5 月 11 日星期六上午 10:30 — 10:45

地點：馬裏蘭州巴爾的摩巴爾的摩會議中心 3 號宴會廳

2024 年 TIDES：Verve 將公佈先前披露的該公司 PCSK9 計劃的非臨牀和臨牀數據。

演講題目：用於滅活 PCSK9 基因並降低人體內低密度脂蛋白膽固醇的體內鹼基編輯的概念驗證

專題：基因組編輯技術與應用

日期/時間：美國東部時間 2024 年 5 月 17 日星期五上午 11:15 — 11:45

地點：馬薩諸塞州波士頓海因斯會議中心

即將舉行的投資者活動

Verve計劃參加美國東部時間2024年5月15日星期三上午8點在紐約舉行的加拿大皇家銀行全球醫療保健會議的爐邊談話。

公司網站www.vervetx.com的投資者專區將提供網絡直播。網絡直播將在演講結束後存檔30天。

2024 年第一季度財務業績

現金狀況：Verve在2024年第一季度末擁有6.064億美元的現金、現金等價物和有價證券。Verve繼續預計，其資本狀況將足以為2026年底的運營提供資金。

協作收入：2024年第一季度的協作收入為570萬美元，而2023年第一季度為140萬美元。增長的主要原因是根據公司的合作協議和費用報銷提供的研究服務有所增加。

研發（R&D）費用：2024年第一季度的研發費用為4,840萬美元，而2023年第一季度為4,710萬美元。2024年和2023年第一季度，研發費用中包含的股票薪酬支出分別為560萬美元和450萬美元。

一般和管理（G&A）費用：2024年第一季度的併購支出為1,420萬美元，而2023年第一季度為1,260萬美元。2024年和2023年第一季度，併購費用中包含的股票薪酬支出分別為470萬美元和350萬美元。

淨虧損：2024年第一季度的淨虧損為4,870萬美元，合每股基本虧損和攤薄後淨虧損0.59美元，而2023年第一季度為5,200萬美元，基本和攤薄後每股淨虧損0.84美元。

關於 Verve Therapeu

Verve Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：VERV）是一家臨牀階段的基因藥物公司，開創了一種新的心血管疾病護理方法，有可能將治療從慢性治療轉變為單療程基因編輯藥物。該公司的主要項目 — VERVE-101、VERVE-102 和 VERVE-201 — 靶向的基因已被廣泛驗證為降低低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 的靶標，低密度脂蛋白膽固醇是動脈粥樣硬化性心血管疾病 (ASCVD) 的根本原因。VERVE-101 和 VERVE-102 旨在永久關閉肝臟中的 PCSK9 基因，最初是針對雜合子家族性高膽固醇血癥 (HeFH) 而開發的，最終用於治療仍受高低密度脂蛋白-C 水平影響的 ASCVD 患者。VERVE-201 旨在永久關閉肝臟中的 ANGPTL3 基因，最初是針對純合子家族性高膽固醇血癥 (HoFH) 和難治性高膽固醇血癥而開發的，在這些情況下，儘管採用了最大耐受性的標準護理療法進行治療，但患者仍有較高的低密度脂蛋白血癥。欲瞭解更多信息，請訪問 www.vervetX.com。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，涉及重大風險和不確定性，包括有關公司正在進行的 Heart-2 臨牀試驗的聲明；PCSK9 項目數據的時間和可用性；對公司 Heart-1 臨牀試驗的預期，包括公司對試驗中觀察到的實驗室異常的評估以及公司與 VERVE-101 監管機構互動的聲明；監管機構收據啟動 VERVE-201 臨牀試驗的批准和預期時間；其研發計劃；公司項目的潛在優勢和治療潛力；禮來合作下潛在的里程碑付款和未來銷售的潛在特許權使用費；禮來合作下的潛在共同基金和利潤分成安排；以及該公司認為其現有現金、現金等價物和有價證券足以為其運營費用提供資金的時期。除歷史事實陳述外，本新聞稿中包含的所有陳述，包括有關公司戰略、未來運營、未來財務狀況、前景、管理層計劃和目標的聲明，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 和類似的表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於與公司有限的運營歷史相關的風險；公司及時提交和獲得候選產品的監管申請批准的能力；在臨牀試驗中推進候選產品的能力；按預期的時間表啟動、註冊和完成正在進行和未來的臨牀試驗；正確估計公司候選產品的潛在患者羣體和/或市場；在臨牀試驗中複製臨牀前發現的陽性結果VERVE-101、VERVE-102 和 VERVE-201 的研究和/或早期臨牀試驗；在當前和未來臨牀試驗中預期的時間表內推進其候選產品的開發；獲得、維護或保護與候選產品相關的知識產權；管理費用；籌集實現其業務目標所需的大量額外資金。有關其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何一個都可能導致公司的實際業績與前瞻性陳述中包含的有所不同，請參閲 “風險因素” 部分，以及公司最近向美國證券交易委員會提交的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表公司截至本新聞稿發佈之日的觀點，不應以此作為公司自發布之日起任何日期的觀點。該公司預計，隨後的事件和事態發展將導致公司

觀點有待改變。但是，儘管公司可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但該公司明確表示不承擔任何更新這些前瞻性陳述的義務。

投資者聯繫人
詹·羅賓遜
Verve Thareutics, Inc
jrobinson@vervetx.com

媒體聯繫人
Ashlea Kosikowski

1AB

ashlea@1abmedia.com

Verve Thareutics, Inc

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