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衡量遞歸成員美國-公認會計準則：公司債務證券成員2023-12-310001377121美國-GAAP：公允價值衡量遞歸成員美國-GAAP：商業紙張成員2023-12-310001377121美國-GAAP：公允價值衡量遞歸成員美國公認會計準則：存款成員資格認證2023-12-310001377121美國-GAAP：公允價值衡量遞歸成員Ptgx：美國財政部和代理證券成員2023-12-310001377121美國-公認會計準則：公允價值輸入級別2成員美國-GAAP：公允價值衡量遞歸成員2023-12-310001377121美國-公認會計準則：公允價值輸入級別1成員美國-GAAP：公允價值衡量遞歸成員2023-12-310001377121美國-GAAP：公允價值衡量遞歸成員2023-12-310001377121美國公認會計準則：次要事件成員2024-05-060001377121美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2024-01-012024-03-310001377121美國-公認會計準則：一般和行政費用成員2024-01-012024-03-310001377121美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2023-01-012023-03-310001377121美國-公認會計準則：一般和行政費用成員2023-01-012023-03-310001377121PTGX：JanssenBiotechIncMembersUS-GAAP：許可和服務成員ptgx：美國食品藥品監督管理局第二代化合物新藥申請批准成員Ptgx:LicenseAndCollaborativeAgreementAmendedAndRestatedMember2024-03-310001377121PTGX：JanssenBiotechIncMembersUS-GAAP：許可和服務成員Ptgx:PhaseThreeClinicalTrialForAnyIndicationMemberPtgx:LicenseAndCollaborativeAgreementAmendedAndRestatedMember2024-03-310001377121PTGX：JanssenBiotechIncMembersUS-GAAP：許可和服務成員Ptgx:FilingOfNewDrugApplicationNdaForSecondGenerationCompoundWithU.s.FoodAndDrugAdministrationMemberPtgx:LicenseAndCollaborativeAgreementAmendedAndRestatedMember2024-03-310001377121PTGX：JanssenBiotechIncMembersUS-GAAP：許可和服務成員Ptgx:DosingOfThirdPatientInPhase3ClinicalTrialForSecondGenerationCompoundForSecondIndicationMemberPtgx:LicenseAndCollaborativeAgreementAmendedAndRestatedMember2024-03-310001377121PTGX：武田製藥成員Ptgx：DeliverciseOfFullOptOutRightMemberPtgx：FoodAndDrugAdministration批准新藥物申請For RusfertideInPv成員PTGX：許可證和協作協議成員2024-01-310001377121PTGX：武田製藥成員Ptgx：第三階段臨牀試驗For RusfertideInPvMemberPTGX：許可證和協作協議成員2024-01-310001377121PTGX：武田製藥成員Ptgx：FoodAndDrugAdministration批准新藥物申請For RusfertideInPv成員PTGX：許可證和協作協議成員2024-01-310001377121US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2024-01-012024-03-310001377121US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2023-01-012023-03-310001377121美國-美國公認會計準則：普通股成員2024-01-012024-03-310001377121美國-美國公認會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-3100013771212023-01-012023-03-310001377121Ptgx:FinancingFacilitySalesAgreement2022Member2022-08-012022-08-310001377121Ptgx:FinancingFacilitySalesAgreement2022Member2023-03-310001377121PTGX：JanssenBiotechIncMembersPTGX：許可證和協作協議成員2017-01-012024-03-3100013771212023-08-012023-08-310001377121PTGX：JanssenBiotechIncMembersSRT：最小成員數Ptgx:LicenseAndCollaborativeAgreementAmendedAndRestatedMember2022-06-012022-06-300001377121PTGX：JanssenBiotechIncMembersSRT：最大成員數Ptgx:LicenseAndCollaborativeAgreementAmendedAndRestatedMember2022-06-012022-06-300001377121PTGX：武田製藥成員SRT：最小成員數PTGX：許可證和協作協議成員2024-02-012024-02-290001377121PTGX：武田製藥成員SRT：最大成員數PTGX：許可證和協作協議成員2024-02-012024-02-290001377121PTGX：武田製藥成員SRT：最小成員數PTGX：許可證和協作協議成員2024-01-012024-01-310001377121PTGX：武田製藥成員SRT：最大成員數PTGX：許可證和協作協議成員2024-01-012024-01-3100013771212023-08-3100013771212023-01-012023-12-310001377121PTGX：武田製藥成員SRT：最大成員數PTGX：許可證和協作協議成員2024-02-290001377121PTGX：武田製藥成員SRT：最大成員數Ptgx：DeliverciseOfFullOptOutRightMemberPTGX：許可證和協作協議成員2024-01-310001377121PTGX：武田製藥成員SRT：最大成員數Ptgx：OfficiseOfFullOptOutRightDuringInitialOptOutPeriodMemberPTGX：許可證和協作協議成員2024-01-310001377121PTGX：武田製藥成員SRT：最大成員數PTGX：許可證和協作協議成員2024-01-310001377121PTGX：武田製藥成員US-GAAP：許可和維護成員PTGX：許可證和協作協議成員2024-01-310001377121PTGX：武田製藥成員Ptgx：發展服務會員2024-01-310001377121PTGX：武田製藥成員US-GAAP：許可和服務成員2024-02-012024-02-290001377121美國公認會計準則：MoneyMarketFundsMembers2024-03-310001377121美國-公認會計準則：公司債務證券成員2024-03-310001377121美國-GAAP：商業紙張成員2024-03-310001377121美國公認會計準則：存款成員資格認證2024-03-310001377121Ptgx：美國財政部和代理證券成員2024-03-310001377121美國公認會計準則：MoneyMarketFundsMembers2023-12-310001377121美國-公認會計準則：公司債務證券成員2023-12-310001377121美國-GAAP：商業紙張成員2023-12-310001377121美國公認會計準則：存款成員資格認證2023-12-310001377121Ptgx：美國財政部和代理證券成員2023-12-310001377121美國公認會計準則：次要事件成員2024-05-062024-05-060001377121Ptgx:SecuritiesPurchaseAgreementWithAccreditedInvestorsMemberUS-GAAP：PrivatePlacementMembers2018-08-3100013771212024-03-3100013771212023-12-3100013771212024-04-3000013771212024-01-012024-03-31Xbrli：共享ISO 4217：美元Xbrli：純ISO 4217：美元Utr：SQFTUtr：SQFTISO 4217：美元Xbrli：共享PTGX：段

目錄表

美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

表格：10-Q


☒	根據1934年《證券交易法》第13或15(D)款規定的季度報告

截至本季度末2024年3月31日

或


☐	根據1934年《證券交易法》第13或15(D)款提交的過渡報告

對於從中國到日本的過渡期，日本政府將中國政府轉變為中國政府，中國政府將中國政府轉變為中國政府。

委員會檔案號：001-37852

PROTAGONIST THERAPEUTICS，INC.

(註冊人的確切姓名載於其章程)

特拉華州		98-0505495
(述明或其他司法管轄權公司或組織)		(國際税務局僱主) 識別號碼)

7707 Gateway Boulevard，140套房紐瓦克, 加利福尼亞		94560-1160
（註冊人主要行政辦事處的地址）		(郵政編碼)
(510) 474-0170 (註冊人的電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)條登記的證券：


每個班級的標題	交易代碼	註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值0.00001美元	PTGX	這個納斯達克股票市場有限責任公司

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》第13節或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。這是一個很大的問題。是 ⌧*◻

用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。這是一個很大的問題。是 ⌧*◻

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。



大型數據庫加速的文件管理器	☒	加速的文件管理器	☐
		規模較小的新聞報道公司	☐
非加速文件服務器	☐	新興成長型公司	☐

如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表示註冊人是否為空殼公司(如規則第312B條所界定-《交易法》第2條）。是的 ☐*☒

截至2024年4月30日，已有 58,652,133登記人普通股的股份，每股面值0.00001美元，已發行。

目錄表

主人公治療公司

表格10-Q

I
		頁面

第I部分	財務信息

第1項。	簡明合併財務報表(未經審計)
	簡明綜合資產負債表	1
	簡明綜合業務報表	2
	簡明綜合全面收益表(虧損)	3
	股東權益簡明合併報表	4
	現金流量表簡明合併報表	5
	未經審計的簡明合併財務報表附註	6
第二項。	管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析	18
第三項。	關於市場風險的定量和定性披露	31
第四項。	控制和程序	32

第II部	其他信息

第1項。	法律訴訟	32
項目1A.	風險因素	32
第二項。	未登記的股權證券銷售和收益的使用	56
第三項。	高級證券違約	56
第四項。	煤礦安全信息披露s	56
第5項。	其他信息	56
第6項。	陳列品	57
	簽名	59

目錄表

第一部分. - 財務信息

第1項。財務報表

PROTAGONIST THERAPEUTICS，INC.

簡明綜合資產負債表

(未經審計)

(以千為單位，不包括每股和每股數據)


	3月31日		12月31日
	2024		2023
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	172,568	$	186,727
有價證券		150,067		154,890
協作合作伙伴應收賬款		300,043		10,000
預付費用和其他流動資產		4,875		3,960
流動資產總額		627,553		355,577
財產和設備，淨額		1,111		1,195
受限現金--非流動現金		225		225
經營性租賃使用權資產		387		954
總資產	$	629,276	$	357,951
負債與股東權益
流動負債：
應付帳款	$	3,507	$	772
支付給協作合作伙伴		3		3
應計費用和其他應付款		16,487		19,358
遞延收入--當期		16,125		—
應付所得税		3,326		—
經營租賃負債--流動		462		1,141
流動負債總額		39,910		21,274
遞延收入--非流動收入		28,922		—
總負債		68,832		21,274
承付款和或有事項
股東權益：
優先股，$0.00001面值，10,000,000授權股份；不是已發行及已發行股份		—		—
普通股，$0.00001面值，90,000,000授權股份；58,600,787和57,708,613股票已發佈和傑出的分別截至2024年3月31日和2023年12月31日		1		1
額外實收資本		969,042		952,491
累計其他綜合損失		(229)		(105)
累計赤字		(408,370)		(615,710)
股東權益總額		560,444		336,677
總負債和股東權益	$	629,276	$	357,951

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

目錄表

PROTAGONIST THERAPEUTICS，INC.

簡明綜合業務報表

(未經審計)

(以千為單位，不包括每股和每股數據)


	截至三個月
	3月31日
	2024		2023
許可和協作收入	$	254,953	$	—
運營費用：
研發		33,734		27,416
一般和行政		14,910		8,605
總運營費用		48,644		36,021
營業收入(虧損)		206,309		(36,021)
利息收入		4,376		2,491
其他費用，淨額		(19)		(195)
所得税費用前收益(虧損)		210,666		(33,725)
所得税費用		(3,326)		—
淨收益(虧損)	$	207,340	$	(33,725)
每股淨收益(虧損)，基本	$	3.41	$	(0.67)
稀釋後每股淨收益(虧損)	$	3.26	$	(0.67)
加權平均-用於計算每股淨收益(虧損)的股票，基本		60,855,689		50,573,650
加權平均-用於計算每股淨收益(虧損)的平均股份，稀釋後		63,595,328		50,573,650

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

目錄表

PROTAGONIST THERAPEUTICS，INC.

簡明綜合全面收益表(損益表)

(未經審計)

(單位：千)


	截至三個月
	3月31日
	2024		2023
淨收益(虧損)	$	207,340	$	(33,725)
其他全面收益(虧損)：
外國業務翻譯收益		—		194
有價證券的未實現(虧損)收益		(124)		43
綜合收益(虧損)	$	207,216	$	(33,488)

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

目錄表

PROTAGONIST THERAPEUTICS，INC.

股東權益簡明合併報表

(未經審計)

(單位：千，共享數據除外)


						累計
				其他內容		其他				總計
	普普通通			已繳費		全面		累計		股東的
	庫存			資本		(虧損)收入		赤字		權益
截至2024年3月31日的三個月	股票	金額
2023年12月31日的餘額	57,708,613	$	1	$	952,491	$	(105)	$	(615,710)	$	336,677
股權激勵和員工購股計劃下的普通股發行	827,978		—		7,799		—		—		7,799
預扣股份用於淨結清轉歸限制性股票單位時的預扣税款	(20,793)		—		(600)		—		—		(600)
預融資憑證行使後發行普通股	84,989		—		—		—		—		—
基於股票的薪酬費用	—		—		9,352		—		—		9,352
其他全面收益(虧損)	—		—		—		(124)		—		(124)
淨收益(虧損)	—		—		—		—		207,340		207,340
2024年3月31日餘額	58,600,787	$	1	$	969,042	$	(229)	$	(408,370)	$	560,444



						累計
				其他內容		其他				總計
	普普通通			已繳費		全面		累計		股東的
	庫存			資本		(虧損)收入		赤字		權益
截至2023年3月31日的三個月	股票	金額
2022年12月31日的餘額	49,339,252	$	—	$	752,722	$	(359)	$	(536,755)	$	215,608
按市價發行普通股，扣除發行成本後的淨額	1,749,199		1		24,301		—		—		24,302
股權激勵和員工購股計劃下的普通股發行	358,211		—		2,261		—		—		2,261
預扣股份用於淨結清轉歸限制性股票單位時的預扣税款	(6,159)		—		(100)		—		—		(100)
基於股票的薪酬費用	—		—		7,584		—		—		7,584
其他全面收益(虧損)	—		—		—		237		—		237
淨收益(虧損)	—		—		—		—		(33,725)		(33,725)
2023年3月31日的餘額	51,440,503	$	1	$	786,768	$	(122)	$	(570,480)	$	216,167

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

目錄表

PROTAGONIST THERAPEUTICS，INC.

現金流量表簡明合併報表

(未經審計)

(單位：千)


	截至三個月
	3月31日
	2024		2023
經營活動的現金流
淨收益(虧損)	$	207,340	$	(33,725)
對淨收益(虧損)與業務活動中使用的現金淨額進行調整：
基於股票的薪酬		9,352		7,584
經營性租賃使用權資產攤銷		584		584
增加有價證券的折價		(1,615)		(1,255)
折舊		236		248
其他		—		194
經營性資產和負債變動情況：
協作合作伙伴應收賬款		(290,043)		(41)
預付費用和其他資產		(915)		787
應付帳款		2,825		381
支付給協作合作伙伴		—		(47)
應計費用和其他應付款		(2,870)		(8,383)
遞延收入		45,047		—
應付所得税		3,326		—
經營租賃負債		(696)		(674)
用於經營活動的現金淨額		(27,429)		(34,347)
投資活動產生的現金流
購買有價證券		(65,671)		(28,060)
有價證券到期日收益		71,984		37,896
購置財產和設備		(242)		(10)
投資活動提供的現金淨額		6,071		9,826
融資活動產生的現金流
在市場上發行的收益，扣除發行成本		—		24,302
因行使股票期權而發行普通股和根據員工股票購買計劃購買股票的收益		7,799		2,261
與限制股單位淨結清有關的預扣税款		(600)		(100)
融資活動提供的現金淨額		7,199		26,463
現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增		(14,159)		1,942
期初現金、現金等價物和限制性現金		186,952		125,969
現金、現金等價物和受限現金，期末	$	172,793	$	127,911
非現金融資和投資信息的補充披露：
應付賬款和應計負債中的財產和設備購置	$	45	$	15

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

目錄表

主人公治療公司

未經審計的簡明合併財務報表附註

注：1.業務的組織和描述

該公司總部設在加利福尼亞州紐瓦克。“公司”(The Company)是一家生物製藥公司，擁有基於多肽的新化學實體Rusfertie和JNJ-2113，它們都來自公司的專有技術平臺，處於臨牀開發的第三階段後期階段。該公司的臨牀項目分為兩大類：(I)血液病和血液紊亂，(Ii)炎症性和免疫調節性疾病。本公司有一家全資附屬公司--Pty有限公司(“澳大利亞公司”)，位於澳大利亞昆士蘭州布里斯班市。

經營部門是企業的組成部分，可獲得單獨的財務信息，並由首席執行官(公司的首席運營決策者)定期評估，以決定如何分配資源和評估業績。公司以以下方式經營和管理其業務一運營部門。公司首席執行官在彙總的基礎上審查財務信息，以便分配和評估財務業績。

流動性

截至2024年3月31日，公司擁有現金、現金等價物和有價證券322.6百萬美元。本公司自成立至2024年3月31日累計淨虧損為$408.4百萬美元。該公司的最終成功取決於其研發和合作活動的結果。該公司未來可能會出現更多虧損，並可能需要籌集更多資本以繼續執行其長期業務計劃。自2016年8月首次公開募股以來，該公司的運營資金主要來自發行普通股的收益以及根據許可和合作協議收到的付款。

風險和不確定性

本公司目前處於宏觀經濟不確定和資本市場混亂的時期，受到國內和全球貨幣和財政政策、地緣政治不穩定(包括俄羅斯與烏克蘭之間以及以色列及周邊地區持續的軍事衝突)、中國與臺灣之間日益緊張的局勢以及高利率的影響。疾病、流行病和流行病的爆發可能會對公司未來的經營業績和流動性產生不利影響，包括現有和計劃中的臨牀試驗可能出現延誤、為這些臨牀試驗招募患者的困難、製造和合作活動的延誤以及供應鏈中斷。烏克蘭衝突加劇了市場混亂，包括大宗商品價格的大幅波動以及供應鏈中斷。美國聯邦儲備委員會(Federal Reserve)和其他央行可能無法通過更嚴格的貨幣政策來遏制通脹，通脹可能會在很長一段時間內上升或持續。通貨膨脹因素，如臨牀用品成本、利率、管理費用和運輸成本的增加，可能會對公司的經營業績產生不利影響。公司將繼續關注這些事件及其對其業務的潛在影響。雖然到目前為止，公司並不認為通貨膨脹對其財務狀況或經營結果產生了實質性的不利影響，但由於許多因素，包括國內和全球貨幣和財政政策、供應鏈限制、俄羅斯與烏克蘭和以色列及周邊地區之間持續的衝突和其他因素，公司的財務狀況或經營結果可能會受到不利影響，這些因素可能會導致公司候選產品的製造成本增加和研究延遲。

注：2.重要會計政策摘要

列報和合並的基礎

隨附的未經審計的簡明合併財務報表是根據美國公認會計原則(“GAAP”)、10-Q表説明和規則編制的

目錄表

S-X條例10-01和美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)關於中期財務報告的適用規則和條例。在這些規則允許的情況下，GAAP通常要求的某些腳註或其他財務信息已被簡略或省略，因此截至2024年3月31日的簡明綜合資產負債表源自公司於該日期的未經審計的綜合財務報表，但不包括GAAP為完成綜合財務報表所需的所有信息。該等未經審核的中期簡明綜合財務報表的編制基準與本公司的年度綜合財務報表相同，管理層認為該等中期簡明綜合財務報表反映了公平列報本公司簡明綜合財務報表所需的所有調整(包括正常經常性調整)。截至2024年3月31日的三個月的運營結果不一定表明截至2024年12月31日的一年或未來任何一段時間的預期結果。

隨附的未經審計簡明綜合財務報表及相關財務資料應與截至2023年12月31日止年度的經審計綜合財務報表及其相關附註一併閲讀，該等報表包括於本公司於2024年2月27日提交予美國證券交易委員會的10-K表年報。

合併原則

隨附的未經審核中期簡明綜合財務報表包括本公司及其全資附屬公司的賬目。合併後，所有公司間交易和餘額均已沖銷。

預算的使用

根據公認會計原則編制簡明綜合財務報表時，管理層須作出估計、假設及判斷，以影響截至簡明綜合財務報表日期的資產及負債額及或有負債的披露，以及報告期內的收入及開支的呈報金額。管理層不斷評估其估計數，包括與收入確認、研究和開發活動應計費用、股票薪酬、所得税、有價證券和租賃有關的估計數。與收入確認有關的估計數包括用於確定用於在不同履約債務之間分配交易價格的獨立銷售價格的假設、用於確認某些履約債務隨時間的收入的假設(使用基於成本的計入法作為進度的衡量標準)，以及關於是否應在每個報告期的交易價格中計入或有對價的估計。管理層根據過去和預期的結果、趨勢和公司認為在當時情況下合理的各種其他假設，包括對預測金額和未來事件的假設，做出這些估計。實際結果可能與這些估計大不相同。

由於地緣政治不穩定、通脹壓力、高利率、衰退環境、國內和全球貨幣和財政政策等因素，全球經濟和金融市場出現了不確定性和混亂。到目前為止，該公司已在其會計估計中考慮了任何已知的影響，並不知道有任何額外的特定事件或情況需要對其估計或判斷進行任何額外的更新，或修訂截至本季度報告10-Q表格提交日期的資產或負債的賬面價值。隨着新事件的發生和獲得更多信息，這些估計可能會發生變化。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值大不相同。

現金流量表簡明合併報表中報告的現金

簡明綜合現金流量表中列報的現金包括簡明綜合資產負債表中列報的現金和現金等價物總額以及限制性現金。

目錄表

簡明合併現金流量表中報告的現金包括(千)：


	3月31日
	2024		2023
現金和現金等價物	$	172,568	$	127,686
受限現金--非流動現金		225		225
在簡明合併現金流量表上報告的現金總額	$	172,793	$	127,911

基於股票的薪酬費用

公司已授予股票期權、限制性股票單位(“RSU”)和績效股票單位(“PSU”)。

與股票期權相關的基於股票的補償費用基於布萊克-斯科爾斯估值模型的估計授予日期公允價值，該模型要求使用與預期股價波動、期權期限、無風險利率和股息率相關的主觀假設。本公司確認最終預期歸屬的獎勵在歸屬期間的補償費用。

與RSU相關的基於股票的補償費用是基於公司普通股在授予日的公允價值，該公允價值等於公司普通股在授予日的收盤價。對於RSU，公司確認最終預期歸屬的獎勵在歸屬期間的補償費用。PSU允許此類獎勵的獲得者在實現預先設定的業績目標時賺取公司普通股的全部既得股。與PSU相關的基於股票的薪酬支出是基於公司普通股在授予日的公允價值，該公允價值等於公司普通股在授予日的收盤價，並在預期實現業績目標時確認。公司每季度評估一次達到業績標準的可能性。對本期和前期的累積影響是，預計將賺取的單價股估計數量的變化，確認為補償費用，或確認為訂正估計數期間以前確認的補償費用的減少。

當股票獎勵發生時，公司確認沒收股票獎勵。

基於股票的薪酬支出總額如下(以千計)：


	截至三個月
	3月31日
	2024		2023
研發	$	5,288	$	4,582
一般和行政		4,064		3,002
基於股票的薪酬總支出	$	9,352	$	7,584

目錄表

重大會計政策

協作安排

本公司分析其合作安排，以評估該等安排是否涉及由雙方進行的聯合經營活動，而該等各方既是活動的積極參與者，並面臨重大風險和回報，因此屬於會計準則編纂專題808的範圍-協作安排(“主題808”)。對於包含多個要素的協作安排，公司確定哪些記賬單位被認為在主題808的範圍內，以及哪些記賬單位更能反映供應商-客户關係，因此在會計準則編纂主題606的範圍內-與客户簽訂合同的收入(“主題606”)。對於根據專題808核算的計量單位，通過類比適當的會計文獻或採用合理的會計政策選擇，確定適當的確認方法並始終如一地適用。對於主題808範圍內的合作安排，公司根據每項活動的性質對損益表分類進行評估，以便根據每項活動的性質列報與多個會計單位相關的其他參與者的應付或欠款。作為合作關係而不是客户關係的付款或報銷，如共同開發和共同商業化活動，酌情記錄為研發費用或一般和行政費用的增減。

在截至2024年3月31日的三個月中，公司的重大會計政策與附註2中披露的政策相比沒有其他重大變化。

最近採用的會計公告

2020年8月，FASB發佈了更新的會計準則第2020-06號。債務 - 帶轉換和其他選擇的債務(分主題470-20)和衍生工具和對衝實體自有股權的 - 合同(分主題815-40)：在實體自有股權中對可轉換票據和合同的會計處理(“ASU 2020-06”)，通過取消當前GAAP所要求的主要分離模型，簡化了可轉換工具的會計處理。ASU 2020-06還取消了與股權掛鈎的合同符合衍生品範圍例外所需的某些結算條件，並簡化了某些領域的稀釋每股收益計算。ASU 2020-06自2024年1月1日起對本公司生效。本公司採用ASU 2020-06，自2024年1月1日起生效。本指導意見的採納並未對本公司的精簡合併產生實質性影響財務報表或相關披露。

最近發佈的截至2024年3月31日尚未採用的會計公告

2023年11月，FASB發佈了會計準則更新號2023-07。分部報告(主題280)--對可報告分部披露的改進(“ASU 2023-07”)，其中要求公共實體每年和臨時披露遞增的分部信息。ASU 2023-07要求具有單一可報告部門的公共實體提供ASU 2023-07修正案要求的所有披露，以及以下文件中的所有現有部門披露。分部報告(主題280)。ASU 2023-07在2024年1月1日開始的會計年度和2025年1月1日開始的會計年度內的過渡期內對公司有效。該公司目前正在評估採用這一指導方針對其財務狀況、經營結果和現金流的影響。

2023年12月，FASB發佈了會計準則更新號2023-09。所得税（專題740）-所得税披露的改進(“ASU 2023-09”)，其中要求公共商業實體每年在所得税税率調節中披露具體類別，併為符合質量門檻的項目提供更多信息。ASU 2023-09還要求各實體每年披露有關已繳納所得税的額外信息和某些項目的分類信息。ASU 2023-09從2025年1月1日起對公司生效。公司目前正在評估採用這一指導方針對其財務狀況、經營結果和現金流的影響.

目錄表

注：3.許可和協作協議

武田合作協議

2024年1月，該公司與武田藥品美國公司(“武田”)簽署了開發和商業化魯斯弗肽的全球許可和合作協議(“武田合作協議”)，該協議於2024年3月生效。

該公司和武田公司將在美國(“利潤分享地區”)共同開發和商業化黃麴黴毒素和其他指定的第二代可注射庚西丁模擬化合物(“特許產品”)，並將其商業化。武田獨家負責授權產品在所有其他國家/地區(“武田地區”)的開發和商業化。公司和武田將分擔在利潤分享區域內特許產品的開發、製造和商業化活動的成本，前提是(I)公司將牽頭完成正在進行的第三階段驗證計劃，評估魯斯菲治療真性紅細胞增多症(“PV”)以及相關的美國監管活動，並負責與此相關的成本；(Ii)武田將在利潤分享區領導與黃麴黴毒素相關的商業化前活動，並將獨自承擔與之相關的費用，(Iii)武田將在利潤分享區領導黃麴黴毒素的商業化，主角持有共同細節的選擇權。武田獨家負責武田地區特許產品的開發、製造和商業化的所有費用。本公司向武田授予本公司若干知識產權的不可轉讓、可再許可及獨家許可，以行使其在武田合作協議項下的權利及履行其義務。

在武田合作協議生效後30天內，公司將收到預付款$300.01000萬美元。此外，該公司有資格獲得額外的全球開發、監管和商業里程碑付款，金額最高可達$330.01000萬美元，並從中國獲得分級版税10%至17武田地區特許產品淨銷售額的%。公司和武田還將平分損益(50%給本公司和50%to Takeda)用於利潤分享區內的特許產品。武田將在全球範圍內登記授權產品的銷售情況。

本公司有權選擇完全退出黃麴黴毒素和所有其他特許產品在利潤分享區域內的利潤分享和虧損分享(“完全退出權利”)(I)在向美國食品和藥物管理局(FDA)提交治療真性紅細胞增多症(“PV”)的新藥申請(“NDA”)後120天開始的90天內(“最初選擇退出期限”)；和(2)為方便起見，在沒有收到選擇退出付款(定義如下)的情況下(通常在最初的選擇退出期限之後)。此外，如果本公司不行使全部選擇退出權利，本公司可逐個許可產品地選擇退出任何非黃麴黴毒素的許可產品(每個產品均為“部分退出權利”，而全部退出權利或部分選擇退出權利均為“選擇退出權利”)。在公司行使退出權利後，公司已同意將適用的開發和商業活動移交武田公司，武田公司已同意在美國承擔此類活動的唯一運營和財務責任。

武田合作協議規定武田向公司支付的開發、監管和商業里程碑總金額最高可達$975如果公司完全行使選擇退出的權利，則為100萬美元。除了這些里程碑式的付款外，如果公司在最初的選擇退出期間行使全部選擇退出權利，公司將獲得：(I)a$200在其完全行使選擇退出權利後支付100萬美元；及(Ii)額外支付$200在FDA批准用於光伏的黃麴黴毒素的NDA(加在一起，即“選擇退出付款”)之後，支付了100萬美元。如果公司行使選擇退出權，武田已同意向公司支付14%至29按本公司已行使退出權的特許產品的全球淨銷售額的%計算。

武田合作協議下即將到來的潛在開發和監管里程碑包括：

目錄表

●

$25.0在成功實現第三階段驗證黃腐素在光伏中的臨牀試驗的主要終點後；以及

●

$50.0在FDA批准用於光伏中的黃麴黴毒素的NDA(或$75.0如果公司完全行使選擇退出權，則為100萬美元)。

該公司評估了武田合作協議，並得出結論，該協議的內容屬於主題606和主題808的範圍。截至武田合作協議的生效日期，公司確定了兩項不同的履約義務：(I)武田合作協議生效時交付的黃麴黴毒素許可證和(Ii)在初始選擇退出期間之前將提供的某些開發服務，包括公司完成光伏驗證第三階段臨牀試驗的責任，以及在成功完成驗證試驗和相關製造服務後向FDA提交保密協議的責任。

該公司已確定初始交易價格總計為美元。300.0百萬美元，其中包括預付款。到目前為止，該公司已將任何未來的估計里程碑或特許權使用費排除在此交易價格之外，所有這些都當前受到限制，或受基於銷售和使用的特許權使用費例外的限制。作為公司對這一可變對價限制的評估的一部分，公司確定潛在的付款取決於發展和監管里程碑，這些里程碑是不確定的，非常容易受到其控制之外的因素的影響。該公司分配了$254.1向許可證支付初始交易價格的百萬美元和$45.9根據每項履約義務的相對獨立銷售價格，向開發服務支付100萬美元。分配給許可證的金額在向武田轉讓許可證時得到滿足，該許可證代表在某個時間點轉讓的功能性知識產權。分配給開發服務的金額將根據公司履行履約義務的努力相對於履行履約義務的預期總努力或投入(例如，與總預算相比產生的成本)的衡量標準，隨着時間的推移予以確認。該公司確認了$0.9自合同生效之日起至2024年3月31日止。

該公司認定，武田合作協議符合專題808下的合作安排的定義。雙方都是指導和實施特許產品開發的積極參與者，雙方都面臨着與產品的商業成功相關的重大風險和回報。如果公司不行使選擇退出的權利(“公司選擇加入”)，公司和武田將共同詳細説明在美國的特許產品，並通過利潤分享結構分享經濟成果。本公司已確定，本公司選擇加入日期之後的開發成本屬於主題808的範圍，該主題不提供確認和計量指導。因此，公司確定會計準則編纂專題730-研究與開發根據協定的費用分攤規定，將其類比為適當。該公司的結論是，向武田支付或從武田支付與這些服務相關的費用將分別計入研究和開發費用的增加或減少。

JNJ許可和協作協議

於2021年7月27日，本公司與強生創新藥物(“JNJ”)(前身為Janssen Biotech，Inc.)訂立經修訂及重新簽署的許可及合作協議，修訂及重述本公司與JNJ之間經第一次修訂後於2019年5月7日生效的許可及合作協議(統稱“JNJ許可及合作協議”)，自2017年7月13日起生效。從2017年成立到2022年12月31日，公司共賺得$112.5JNJ不退還的一百萬現金預付款。在2023年第四季度，公司賺了一大筆錢$50.0在JNJ-2113的標誌性總階段3期臨牀試驗中，第三名患者服用JNJ-2113治療中重度銀屑病和一種銀屑病。$10.01000萬美元的里程碑付款他給國歌2b期試驗中的第三名患者服用了中到重度活動期潰瘍性結腸炎(UC)。該公司共賺取了$172.5從2017年開始到本季度報告日期，JNJ的不可退還款項為2000萬美元。

JNJ許可和合作協議涉及口服IL-23受體拮抗劑候選藥物的開發、製造和商業化，並使JNJ能夠為多種藥物開發協作化合物

目錄表

有跡象表明。根據JNJ許可和合作協議，JNJ必須使用商業上合理的努力來開發至少兩種適應症的至少一種合作化合物。

即將到來的潛在發展和監管里程碑包括：

●

$115.0第二代化合物用於滿足其主要臨牀終點的任何適應症的III期臨牀試驗;

●

$35.0向FDA提交第二代化合物的保密協議後，將獲得100萬美元；

●

$50.0在FDA批准第二代化合物的NDA後，

●

$15.0在用於第二適應症的第二代化合物的III期臨牀試驗中，第三名患者給藥後，

自2022年6月30日起，公司完成了JNJ許可和合作協議項下的履約義務。根據協議，該公司有資格獲得未來銷售里程碑付款和按以下百分比計算的產品淨銷售額的分級特許權使用費6%至10%.

收入確認

在截至2024年3月31日的三個月中，該公司確認的許可和協作收入為255.0與武田合作協議交易價格相關的百萬美元，包括$254.1分配給2024年3月協議生效後交付武田的黃麴黴毒素許可證的100萬美元和#美元0.9本公司於期內以成本為基礎的輸入法提供的發展服務費用為百萬元。截至2023年3月31日的三個月，不是許可證和協作收入已確認。

剩餘的未確認交易價格金額為$45.0截至2024年3月31日，在公司的簡明綜合資產負債表上，100萬美元被記錄為遞延收入，並將隨着時間的推移根據公司為履行業績義務所做的努力相對於為履行業績義務所做的總預期努力或投入(例如，所發生的成本與總預算之比)的衡量來確認。

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月內，該公司不是在每個期間開始時，不確認遞延收入合同負債餘額中包括的任何數額的收入。獲得或履行合同的成本都沒有資本化。

附註4.公允價值計量

金融資產和負債按公允價值入賬。公允價值會計準則提供了計量公允價值的框架，澄清了公允價值的定義，並擴大了關於公允價值計量的披露。公允價值定義為於報告日期在市場參與者之間的有序交易中為出售資產而收取的或為轉移負債而支付的價格(退出價格)。《會計準則》確立了一個三級層次結構，在計量公允價值時，對估值方法中使用的投入進行優先排序如下：

1級-投入是在計量日期相同資產或負債在活躍市場的未經調整的報價。

2級-有關資產或負債的投入(第1級所包括的報價市場價格除外)可直接或間接觀察到，方法是與計量日期的市場數據及工具的預期壽命相關。

目錄表

3級-投入反映了管理層對市場參與者在計量日期為資產或負債定價時使用的最佳估計。考慮到估值技術中固有的風險和模型投入中固有的風險。

在確定公允價值時，本公司採用報價市場價格、經紀商或交易商報價或估值技術，最大限度地利用可觀察到的投入，儘可能減少使用不可觀察到的投入，並在評估公允價值時考慮交易對手信用風險。

下表列出了使用以上定義的投入確定的公司金融資產的公允價值(以千為單位)：


	2024年3月31日
	第1級		二級		第三級		總計
資產：
貨幣市場基金	$	24,432	$	—	$	—	$	24,432
存單		—		10,661		—		10,661
商業票據		—		170,510		—		170,510
公司債務證券		—		12,657		—		12,657
美國財政部和機構證券		—		101,035		—		101,035
金融資產總額	$	24,432	$	294,863	$	—	$	319,295


	2023年12月31日
	第1級		二級		第三級		總計
資產：
貨幣市場基金	$	19,212	$	—	$	—	$	19,212
存單		—		13,004		—		13,004
商業票據		—		130,296		—		130,296
公司債務證券		—		7,672		—		7,672
美國財政部和機構證券		—		145,085		—		145,085
金融資產總額	$	19,212	$	296,057	$	—	$	315,269

該公司的存款單、商業票據、公司債務證券以及美國國債和機構證券（包括美國國債）被歸類為2級，因為它們的估值基於活躍市場中類似工具的市場報價、非活躍市場中相同或類似工具的報價和基於模型的估值技術，所有重要輸入都可以在市場上觀察到，或者可以通過資產基本上整個期限的可觀察市場數據來證實。

本公司剩餘金融資產及負債(包括現金、應收賬款及應付賬款)的賬面價值因屬短期性質而接近其公允價值。

目錄表

説明5.現金等值物和有價證券

現金等價物和有價證券包括以下內容(以千計)：


	2024年3月31日
	攤銷		未實現的毛收入
	成本		收益		損失		公允價值
貨幣市場基金	$	24,432	$	—	$	—	$	24,432
存單		10,661		2		(2)		10,661
商業票據		170,606		1		(97)		170,510
公司債務證券		12,677		—		(20)		12,657
美國財政部和機構證券		101,037		4		(6)		101,035
現金等價物和有價證券總額	$	319,413	$	7	$	(125)	$	319,295
分類為：
現金等價物							$	169,228
有價證券								150,067
現金等價物和有價證券總額							$	319,295


	2023年12月31日
	攤銷		未實現的毛收入
	成本		收益		損失		公允價值
貨幣市場基金	$	19,212	$	—	$	—	$	19,212
存單		12,998		6		—		13,004
商業票據		130,351		5		(60)		130,296
公司債務證券		7,678		—		(6)		7,672
美國財政部和機構證券		145,024		63		(2)		145,085
現金等價物和有價證券總額	$	315,263	$	74	$	(68)	$	315,269
分類為：
現金等價物							$	160,379
有價證券								154,890
現金等價物和有價證券總額							$	315,269

美元的有價證券150.1百萬美元和美元154.9截至2024年3月31日和2023年12月31日分別持有的100萬美元合同到期日不到一年.公司無意出售其處於未實現虧損狀態的證券，並且公司不太可能被要求在收回其攤銷成本基礎（可能在到期時）之前出售其證券。有不是所列期間有價證券的重大已實現收益或已實現損失。公司評估了具有未實現損失的證券，以確定此類損失（如果有的話）是否是由於信貸相關因素造成的，並確定存在不是將於2024年3月31日確認的信貸相關損失。

目錄表

注：6.資產負債表組成部分

預付費用和其他流動資產

預付費用和其他流動資產包括以下內容(以千計)：


	3月31日		12月31日
	2024		2023
預付臨牀和研究相關費用	$	1,645	$	649
預付保險		1,335		1,410
預付許可證		530		529
其他預付費用		1,005		1,040
其他應收賬款		360		332
預付費用和其他流動資產	$	4,875	$	3,960

財產和設備，淨額

財產和設備，淨值如下(以千計)：


	3月31日		12月31日
	2024		2023
實驗室設備	$	5,423	$	5,323
傢俱和電腦設備		1,195		1,143
租賃權改進		963		963
總資產和設備		7,581		7,429
累計折舊		(6,470)		(6,234)
財產和設備，淨額	$	1,111	$	1,195

應計開支及其他應付款項

應計費用和其他應付款包括以下各項（以千計）：


	3月31日		12月31日
	2024		2023
應計臨牀和研究相關費用	$	8,459	$	11,841
應計員工相關費用		2,458		6,786
應計專業服務費		5,530		632
其他		40		99
應計費用和其他應付款總額	$	16,487	$	19,358

説明7.股東權益

公開發行

於二零二三年四月，本公司完成包銷公開發售 5,000,000其普通股的公開發行價為$20.00每股，併發行了額外的750,000普通股，價格為$20.00在承銷商行使購買額外股份的選擇權後，每股收益。扣除承銷佣金和公司支付的發售費用後的淨收益為#美元107.8百萬美元。

自動櫃員機服務

於2022年8月，本公司訂立公開市場銷售協議^SM：，根據該規定，公司可以提供和出售高達 $100.0 不時在“市場上”發行中發行百萬股普通股（

目錄表

“2022年ATM設施”）。有不是截至2024年3月31日的三個月內，在2022年ATM設施下銷售了公司普通股。截至2023年3月31日的三個月內，公司出售 1,749,199 2022年ATM機制下的普通股股份，淨收益為 $24.3 扣除發行成本後，百萬美元。

預先出資認股權證

於二零一八年八月，本公司與若干認可投資者（各稱為“投資者”，統稱“投資者”）訂立證券購買協議，據此，本公司出售合共 2,750,000其普通股的價格為$8.00每股，淨收益總額為$21.7扣除公司應付的發行費用後，在同時進行的私人配售中，本公司向投資者發行認股權證，以購買總計 2,750,000普通股(每份為“認股權證”，統稱為“認股權證”)。每份認股權證可在2018年8月8日至2023年8月8日。購買認股權證1,375,000該公司普通股的行使價格為#美元。10.00每股及認購權證1,375,000該公司普通股的行使價格為#美元。15.00每股普通股和配股符合股權分類的標準，交易的淨收益被記錄為額外繳入資本的抵免。

於二零二三年八月，於認股權證屆滿前，本公司與投資者及其聯屬公司訂立若干協議，根據該等協議，本公司同意允許行使認股權證，以換取相當於相同數目認股權證股份的預籌資權證，行權價為$。0.001每股(“預融資權證”)。在協議簽署後和認股權證期滿之前，所有尚未行使的認股權證均以毛收入#美元行使。34.4百萬美元以換取44,748購買公司普通股和預籌資金認股權證的股份2,705,252普通股(在任何股票分紅和拆分、反向股票拆分、資本重組、重組或類似交易的情況下進行調整，如預融資權證所述)，行使價為#美元0.001每股。預先出資的認股權證將在其全部行使之日失效。預籌資權證可在到期前的任何時間行使，但如果預資權證在生效後，投資者將實益擁有超過9.99公司普通股的%，但某些例外情況除外。普通股和預先出資的認股權證符合股權分類標準，交易所得淨收益記入額外實收資本的貸方。根據會計準則編碼主題260，每股收益由於行權價格微不足道，未到期的預籌資權證計入每股基本淨虧損，且於原發行日期後完全歸屬及可行使。在截至2024年3月31日的三個月內，預先出資的認股權證84,992股票被淨行使，導致發行了84,989普通股。截至2024年3月31日，預先出資的認股權證2,620,260股票都是流通股。

注8.所得税

本公司已記錄所得税準備#美元。3.3截至2024年3月31日的三個月為100萬美元。不是所得税撥備是在截至2023年3月31日的三個月記錄的。與上一年度相比，税項支出的主要差異是確認與武田合作協議相關的收入所產生的應税收入。截至2024年3月31日的三個月的税項撥備是使用估計的年度有效税率確定的，該税率經離散項目調整(如果有的話)。

根據截至2024年3月31日止三個月內所掌握的客觀證據，本公司相信其遞延税項淨資產極有可能無法變現。實際税率與法定税率之間的主要差異與本公司估值免税額的變化有關。

注：9.每股淨收益(虧損)

每股普通股的基本淨收益(虧損)的計算是基於每個期間內已發行的普通股的加權平均數量。而每股普通股的稀釋淨收益(虧損)的計算是基於期間內已發行的普通股的加權平均數量加上，當它們的影響是

目錄表

稀釋性增量股票包括受股票期權、RSU、PSU、公司員工股票購買計劃(“ESPP”)和認股權證約束的股票。根據會計準則編纂主題260，每股收益，2,620,260份已發行的預籌資權證被計入加權平均普通股的計算中，這是截至2024年3月31日的三個月的基本，因為行使價格可以忽略不計，並且它們在原始發行日期之後完全歸屬並可行使。

在本公司有淨收入的期間，所有潛在流通股的攤薄效應均採用庫存股方法計算。在公司報告淨虧損的期間，所有普通股等價物被視為反攤薄，即每股普通股基本淨虧損和稀釋後每股普通股淨虧損相等。

下表協調了用於計算每股普通股攤薄淨收益(虧損)的分子和分母(以千為單位，不包括每股和每股數據)：


	截至三個月
	3月31日
	2024		2023
分子：
淨收益(虧損)	$	207,340	$	(33,725)
分母：
加權平均普通股，基本		60,855,689		50,573,650
普通股等價物的稀釋效應		2,739,639		—
加權平均普通股，稀釋		63,595,328		50,573,650
每股普通股淨收益(虧損)
每股普通股基本淨收益(虧損)	$	3.41	$	(0.67)
稀釋後每股普通股淨收益(虧損)	$	3.26	$	(0.67)

大致4.2在截至2024年3月31日的三個月中，由受流通股期權、RSU和ESPP約束的股份組成的100萬股潛在攤薄普通股被排除在普通股稀釋淨收入計算之外，因為它們的影響是反攤薄的。大致12.0在截至2023年3月31日的三個月中，由於公司的淨虧損，100萬股可能稀釋的普通股，包括受流通股期權、RSU、PSU、ESPP和認股權證約束的股票，被排除在普通股每股攤薄淨虧損的計算之外。

注10.後續事件

於2024年5月6日，本公司將截至2017年3月6日的設施租賃協議(經修訂租賃)修訂為租賃60,575位於加利福尼亞州紐瓦克的可出租平方英尺的辦公和實驗室空間。經修訂租約的年期自2024年7月1日起生效(或稍後租户對設施內新租辦公空間的改善工程大致完成時)。根據將於2029年11月到期的經修訂租約，該公司將支付初步每月基本租金$3.53每平方英尺，這將增加3.5%的年增長率。經修訂的租約規定了一段商定的租金減免期限。該公司將負責其按比例分攤的運營費用和納税義務。根據經修訂租約，不需要額外的保證金。

目錄表

第二項。管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析

閣下應閲讀以下有關本公司財務狀況及經營業績的討論及分析，連同本公司於2024年2月27日呈交美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的10-K表格年度報告(“美國證券交易委員會”)第I部分第I部分第F10-Q表格第1項(“季度報告”)，以及本公司截至2023年12月31日止年度的經審計綜合財務報表及相關附註。

前瞻性陳述

本季度報告包含修訂後的1933年《證券法》第27A節和第經修訂的1934年《證券交易法》(“交易法”)21E條。除歷史事實以外的所有陳述均為前瞻性陳述。這些表述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性表述中明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。在某些情況下，您可以通過諸如“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“期望”、“預測”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將”、“將”、“尋求”以及旨在識別前瞻性陳述的類似表達來識別前瞻性陳述。前瞻性陳述反映了我們目前對未來事件的看法，是基於假設的，受風險、不確定性和其他重要因素的影響。特別是，無論是明示的還是暗示的，除其他事項外，這些陳述涉及我們的計劃的潛力、我們的臨牀試驗的時間，包括登記、數據和監管提交、我們的現金跑道、我們候選產品最終獲得監管批准和商業化的可能性、我們根據合作協議可能收到的里程碑式的付款和特許權使用費、未來的經營業績、我們創造銷售、收入或現金流的能力、任何未來疾病、流行病和流行病爆發的影響以及正在進行的軍事衝突，包括烏克蘭和俄羅斯之間以及以色列和周邊地區之間的衝突；中國和臺灣之間不斷加劇的緊張局勢；通脹壓力和信貸可獲得性這些都是前瞻性陳述。前瞻性陳述涉及我們無法控制或預測的風險、不確定因素和假設，包括本季度報告第二部分第1a項中討論的風險、不確定因素和假設。這些陳述基於截至本季度報告日期我們掌握的信息，雖然我們認為這些信息為這些陳述提供了合理的基礎，但這些信息可能是有限或不完整的，我們的陳述不應被解讀為表明我們已對所有潛在可用的相關信息進行了詳盡的調查或審查。鑑於這些風險、不確定性和其他重要因素，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。此外，前瞻性陳述僅代表截至本季度報告日期的我們的估計和假設。除非法律要求，我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，或更新實際結果可能與任何前瞻性陳述中預期的結果大不相同的原因，無論是由於新信息、未來發展、假設變化或其他原因。主角、主角標識和主角的其他商標、服務標記和商號是主角治療公司在美國和其他司法管轄區的註冊和未註冊商標。

目錄表

概述

我們是一家生物製藥公司，擁有基於多肽的新化學實體Rusfertie和JNJ-2113，它們都來自我們專有的發現技術平臺，處於開發的高級階段3階段。我們的臨牀項目分為兩大類：(I)血液病和血液疾病，以及(Ii)炎症性和免疫調節性(I&I)疾病。

我們的產品線

蘆薈素

Rusfertie是我們與美國武田製藥公司(“武田”)合作的可注射海普西丁模擬物，正在開發用於治療真性紅細胞增多症(“PV”)。我們已經啟動了VERIFY(ClinicalTrials.gov IDENTIFIZER NCT05210790)，這是一項全球雙盲、安慰劑對照的光伏療法3期臨牀試驗，約有250名患者參加。這項試驗評估了每週一次的自我皮下給藥的蘆薈多肽對未控制紅細胞壓積的患者的療效、症狀負擔和安全性，這些患者儘管接受了標準的護理治療，但仍依賴於靜脈採血。這項試驗招募了來自北美、南美、歐洲、亞洲和澳大利亞的患者。Verify試驗的登記工作已經完成，我們預計將在2025年第一季度末公佈該試驗32周主要療效終點的主要數據，這可能導致2025年第四季度提交新藥申請(NDA)。到2024年底，我們預計將收到正在進行的為期兩年的研究結果，該研究評估了每週給藥一次的蘆薈肽的致癌潛力。

我們的黃麴黴毒素2期臨牀試驗包括：

●

REVIVE為第二階段概念驗證（“POC”）試驗，已於二零一九年第四季度啟動。我們在2022年第一季度完成了患者入組，並在試驗的隨機退出部分結束時入組了70例患者，該部分於2023年第一季度完成，並繼續進行開放標籤擴展（“OLE”）;

●

Thrive，一項針對甦醒患者的第二階段長期延長試驗，治療三到五年；以及

目錄表

●

太平洋地區，另一項針對被診斷為PV且紅細胞壓積水平常規升高(>48%)的患者的黃麴黴毒素第二階段試驗於2021年第一季度啟動，為期52周的試驗於2023年第二季度完成。

2023年3月，我們宣佈了REVIVE試驗的盲法、安慰劑對照、隨機停藥部分的TOPLINE陽性結果。在試驗的主要終點，服用黃腐素的受試者與安慰劑相比，在統計學上取得了顯著的改善。雙盲、安慰劑對照、為期12周的隨機停藥部分被納入REVIVE試驗的第二部分，以評估經常需要靜脈採血的PV患者中的黃腐素。在REVIVE試驗中，受試者最初參加了為期28周的開放標籤劑量滴定和療效評估試驗的第一部分，隨後53名受試者以1：1隨機方式接受安慰劑治療，隨後持續12周。與安慰劑相比，在REVIVE試驗的盲法隨機停藥部分，接受黃腐素治療的受試者有更多的有效率(69.2%比18.5%，p=0.0003)。如果受試者完成了12周的雙盲治療，同時保持紅細胞壓積控制，而不符合靜脈採血資格和不採血，則試驗受試者被定義為應答者。在盲目隨機停藥的12周內，92.3%的服用黃腐素的受試者(26人中有24人)沒有接受靜脈抽血。

2023年6月在歐洲血液學協會大會上公佈的REVIVE試驗的數據表明，在統計上，蘆薈素治療顯著減少了依賴於靜脈採血的患者的治療性採血需求，使紅細胞壓積迅速、持續和持久地控制在45%以下。拉菲替丁耐受性良好，局部注射部位反應佔大多數不良事件。

2023年12月在美國血液病學會年會上公佈的REVIVE試驗的長期隨訪數據顯示，PV患者的紅細胞壓積得到持久的控制，減少了靜脈採血的使用，長期耐受性好，沒有新的安全信號。太平洋第二階段試驗的分析也被提出，表明蘆薈素改善了PV患者鐵缺乏的標誌。此外，還提供了關於未接受黃麴黴毒素治療的PV患者中血栓栓子事件和繼發性癌症的患病率的數據。2024年2月，包括療效和安全性數據在內的完整的第二階段REVOVE試驗結果發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。

2024年1月，我們與武田簽訂了一項全球許可和合作協議，以開發和商業化魯斯弗肽(“武田合作協議”)。根據協議條款，我們在2024年3月協議生效時獲得了3.00億美元的不可退還預付款，這筆錢是我們在2024年4月收到的。我們有資格獲得高達3.3億美元的額外全球開發、監管和商業里程碑付款，包括以下潛在的即將到來的里程碑：

●

2,500萬美元，在成功實現光伏領域黃麴黴毒素第三階段驗證試驗的主要終點後；以及

●

在美國食品和藥物管理局(FDA)批准光伏領域的黃腐素的NDA後，我們將獲得5,000萬美元(如果我們完全行使退出50：50美國損益分攤安排的權利，則為7,500萬美元)。

我們還有資格從除美國外淨銷售額中獲得10%至17%的分級特許權使用費，這些特許權使用費來自美國以外地區的黃麴黴毒素和其他指定的第二代可注射海普西丁米米特化合物(“特許產品”)。我們和武田還將平分損益(50%給我們，50%給武田在美國的特許產品)。有關協議的進一步細節，包括我們選擇退出50：50美國損益分攤安排的權利，請參閲本季度報告其他部分包含的精簡綜合財務報表的附註3。

JNJ-2113

我們的白細胞介素23受體(IL-23R)拮抗劑化合物JNJ-2113與強生創新藥物(JNJ)(前身為Janssen Biotech，Inc.)合作，是一種口服的研究藥物，旨在阻止

目錄表

目前市場上的可注射抗體藥物所針對的生物途徑。我們的口服穩定多肽方法可以根據需要為胃腸道和全身間隔提供一種有針對性的治療方法。我們相信，與抗體藥物相比，JNJ-2113有潛力在口服藥物方面提供臨牀改善，提高便利性和依從性，併為更早引入靶向口服治療提供機會。

JNJ啟動了以下JNJ-2113試驗：

●

偶像領袖（NCT 06095115）-一項包含600名患者的隨機、對照III期試驗，旨在評價與安慰劑相比，在中重度斑塊狀銀屑病受試者中的安全性和有效性，使用PasI-90（根據銀屑病面積和嚴重程度指數（“PAS”）測量，皮膚病變改善90%）和研究者的總體評估（“IGA”）評分為0（明確）或1（幾乎明確）作為共同主要終點;

●

ICIONIC-TOTAL(NCT06095102)--一項有300名患者參加的隨機對照第三階段試驗，評估JNJ-2113與安慰劑治療斑塊型牛皮癬的療效和安全性，這些患者的IGA總體評分為0或1，受試者的特殊部位(頭皮、生殖器和/或手掌和腳底)至少有中等嚴重程度，作為主要終點；

●

ICICIC Advance 1(NCT06143878)--一項有750名患者參加的隨機對照3期試驗，以評估JNJ-2113與安慰劑和Sotyktu(“deucravisitinib”)相比對中重度斑塊型銀屑病患者的療效。試驗的主要共同終點是PASI-90和IGA評分0或1；

●

ICICIC ADVANCE 2(NCT06220604)--一項有675名患者參加的3期試驗，設計類似於ICICIC ADVANCE 1；以及

●

國歌-UC(NCT06049017)-一項有240名患者參加的2b期隨機對照試驗，以評估JNJ-2113與安慰劑在中至重度活動期潰瘍性結腸炎(UC)參與者中的安全性和有效性。

這一標誌性計劃中的所有試驗都將使用200 mg q.d。JNJ-2113從先前完成的FronTier 1試驗中立即釋放的配方。JNJ啟動了FronTier 1，這是一項有255名患者參加的JNJ-2113治療中重度斑塊型牛皮癬的2b期臨牀試驗，於2022年12月完成。FronTier 1是一項隨機、多中心、雙盲、安慰劑對照試驗，評估了口服JNJ-2113的三種每日一次劑量和兩次每日兩次劑量。試驗的主要終點是在16周時達到PASI-75(根據PASI測量皮膚損害改善75%)的患者的比例。2023年7月，我們宣佈了由JNJ在新加坡舉行的世界皮膚病大會上公佈的最新的陽性背線試驗結果。JNJ-2113達到了試驗的主要和次要療效終點。在接受JNJ-2113治療的所有五組患者中，在第16周時，接受JNJ-2113治療的患者達到PASI-75以及PASI-90和PASI-100(根據PASI衡量，皮膚皮損改善100%)的比例明顯高於安慰劑。在8倍的劑量範圍內觀察到了明顯的劑量反應。治療耐受性良好，各治療組與安慰劑之間的不良事件發生率沒有顯著差異。JNJ-2113的其他2期試驗包括治療中重度斑塊型牛皮癬的頂峯試驗和長期延伸研究FronTier 2，這兩項試驗都由JNJ於2023年完成。

在2023年12月的JNJ企業業務評論中，JNJ強調JNJ-2113是一種潛在的一流和最佳的靶向口服IL-23肽拮抗劑，具有跨多種適應症的潛力，包括斑塊型牛皮癬、牛皮癬關節炎和炎症性腸道疾病，潛在的高峯年銷售額預計超過50億美元。JNJ IL-23單抗藥物Stelara和Tremfya在2023年創造了140億美元的收入。

2024年2月，JNJ-2113 2b期前沿1期試驗結果在患有中到重度斑塊狀牛皮癬的成年人中發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。2024年3月，在美國皮膚病學會2024年年會上公佈的數據顯示，在2b期FronTier 2中，JNJ-2113在患有中到重度斑塊狀牛皮癬的成年人中保持了52周的高皮膚清除率。

目錄表

於2021年7月17日，吾等與JNJ訂立經修訂及重新簽署的許可及合作協議，該協議修訂及重述本公司與JNJ之間於2017年7月13日生效的許可及合作協議(經2019年5月7日第一修正案修訂)(統稱“JNJ許可及合作協議”)。根據JNJ許可和協作協議，我們在2023年10月下旬為標誌性的總3期試驗中的第三名患者配藥後獲得了5000萬美元的里程碑式付款，我們於2023年12月收到了這一付款。2023年12月，我們在UC接受了2024年1月收到的國歌2b階段試驗中的第三名患者的劑量，從而獲得了1000萬美元的里程碑式付款。到目前為止，我們已經從JNJ那裏賺取了1.725億美元的不可退款。我們有資格未來開發和銷售里程碑付款高達約7.95億美元，包括以下潛在的即將到來的里程碑：

●

JNJ-2113在四個標誌性計劃第三階段試驗中的任何一個滿足共同主要端點時，獲得1.15億美元的里程碑付款；

●

在向FDA提交JNJ-2113的保密協議後，獲得3500萬美元的里程碑付款；

●

FDA批准保密協議後的5,000萬美元里程碑付款；以及

●

JNJ-2113進入第三階段試驗的里程碑付款1500萬美元，這是第二個適應症。

我們仍有資格按6%至10%的比例獲得產品淨銷售額的向上分級版税，淨銷售額超過40億美元的則可獲得10%的版税。有關更多信息，請參閲本季度報告其他部分包含的簡明綜合財務報表的附註3。

發現平臺

我們的臨牀資產都來自我們專有的發現平臺。我們的平臺使我們能夠設計出新穎的、結構受限的多肽，旨在保留口服小分子和可注射抗體藥物的關鍵優勢，努力克服它們作為治療劑的許多侷限性。重要的是，受限制的多肽可以被設計成潛在地緩解傳統多肽固有的基本不穩定性，以允許不同的給藥形式，如口服、皮下、靜脈和直腸。我們的發現渠道戰略性地專注於i)血液學和血液疾病以及ii)i&i疾病。例如，我們有一個臨牀前階段計劃，以確定一種口服活性的海普西丁模擬物，我們認為它是對注射用蘆薈素的補充，為PV、遺傳性血色病和其他潛在的紅細胞生成性和鐵失衡疾病提供了最佳的治療選擇。

2024年1月，我們宣佈了一項針對三種IL-17二聚體(IL-17 AA、AF和FF)的新的口服IL-17多肽拮抗劑計劃，該計劃可能為化膿性汗腺炎、脊柱性關節炎、斑塊狀牛皮癬和牛皮癬關節炎提供潛在的治療方案。我們的初步結果顯示，體外效力與目前批准的藥物Cosentyx®和Taltz®相似或更好。我們預計在2024年底之前提名一位準備進行研究性新藥使能研究的開發候選者。

商業動態

我們目前正處於經濟不確定和資本市場混亂的時期，這受到國內和全球貨幣和財政政策、地緣政治不穩定、持續的軍事衝突(包括俄羅斯與烏克蘭之間以及以色列及其周邊地區)、中國與臺灣之間日益緊張的局勢以及高利率的影響。我們未來的運營結果和流動性可能會受到疾病、流行病和流行病爆發的不利影響，包括現有和計劃中的臨牀試驗可能進一步延誤、製造和合作活動的延誤以及供應鏈中斷。烏克蘭衝突加劇了市場混亂，包括大宗商品價格的大幅波動，以及供應鏈中斷。美國聯邦儲備委員會(Federal Reserve)和其他央行可能無法通過更嚴格的貨幣政策來遏制通脹，通脹可能會在很長一段時間內上升或持續。通貨膨脹因素，如臨牀用品成本、利率、管理費用和運輸成本的增加，可能會對我們的經營業績產生不利影響。

目錄表

我們繼續關注這些事件及其對我們業務的潛在影響。儘管到目前為止，我們不認為通貨膨脹對我們的財務狀況或經營結果產生了實質性的不利影響，但由於許多因素，包括國內和全球貨幣和財政政策、供應鏈限制、持續的軍事衝突(包括俄羅斯與烏克蘭之間以及以色列和周邊地區之間的衝突)帶來的後果以及其他因素，我們的財務狀況或經營結果可能會受到不利影響，這些因素可能會導致我們候選產品的製造成本增加，以及啟動試驗的延遲。

運營

從成立到2024年3月31日，我們累計淨虧損4.084億美元。我們幾乎所有的淨虧損都是由與我們的研究和開發計劃相關的成本以及與我們的運營相關的一般和行政成本造成的。我們預計將繼續產生鉅額研究和開發費用以及與我們的持續運營、產品開發和商業化前活動相關的其他費用。因此，當我們繼續開發我們的候選產品並尋求監管部門的批准時，我們可能會在未來招致損失。

關鍵會計政策和估算

我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們未經審計的簡明綜合財務報表為基礎的，這些財務報表是按照美國公認會計原則編制的。在編制該等未經審核簡明綜合財務報表時，我們需要作出估計及假設，以影響於未經審核簡明綜合財務報表日期的已呈報資產及負債額及或有負債的披露，以及報告期內已呈報的收入及支出。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。

收入確認

主題606要求我們在確定合同的交易價格並確定應分配該金額的履行義務後，根據相對獨立的銷售價格為每個履行義務分配安排對價。相對獨立銷售價格被定義為實體將承諾的商品或服務單獨出售給客户的價格。如果我們沒有單獨出售相同履約義務的其他可觀察交易，我們估計每項履約義務的獨立售價。確定獨立銷售價格的關鍵假設可能包括預測收入、開發時間表、人員成本報銷率、貼現率以及技術和監管成功的概率。

每當我們確定合同中承諾的貨物或服務應在一段時間內作為綜合履約義務入賬時，我們就確定履行履約義務和確認收入的期間。如果努力將在一段時間內平均支出，則採用按比例業績法或直線法確認收入。所產生的成本或工作時間通常被用作績效的衡量標準。在確定一項安排所需的努力程度和我們預期完成業績義務的期限時，需要管理層的判斷。如果我們確定隨着時間的推移履約義務得到履行，任何收到的預付款最初都會在我們的合併資產負債表上記錄為遞延收入。

某些判斷會影響我們收入確認政策的應用。例如，我們根據對收入確認時間的最佳估計來記錄短期和長期遞延收入。短期遞延收入由預計將在未來12個月確認為收入的金額組成，長期遞延收入由我們預計不會在未來12個月確認的金額組成。這

目錄表

估計是基於我們目前的運營計劃，如果我們的運營計劃在未來發生變化，我們可能會在未來12個月內確認不同數額的遞延收入。

與2024年3月31日披露的情況相比，截至2024年3月31日的三個月內，我們的關鍵會計政策沒有發生其他重大變化 “管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析-關鍵會計政策和估計”在我們於2024年2月27日向SEC提交的截至2023年12月31日的年度報告中。

我們運營結果的組成部分

許可證和協作收入

我們的許可和合作收入來自我們根據與武田和強生的許可和合作協議收到的付款。有關更多信息，請參閲本季度報告其他地方包含的簡明合併財務報表註釋3。

研究和開發費用

研發費用是指進行研究所產生的成本，例如發現和開發我們的候選產品。我們確認所有研究和開發成本，除非將來有其他用途用於其他研究和開發項目或其他方面。將用於未來研究和開發活動的貨物和服務的不可退還的預付款在活動進行時或收到貨物時而不是在付款時支出。在我們與第三方簽訂協議向我們提供研究和開發服務的情況下，成本在提供服務時支出。根據此類安排應支付的金額可以是固定費用或服務費，可以包括預付款、每月付款以及在完成里程碑或收到交付成果時的付款。

研究和開發費用主要包括以下幾項：

●

根據與代表我們進行研究和開發活動的臨牀試驗地點達成的協議而發生的費用；

●

與員工有關的費用，包括工資、福利和股票薪酬；

●

與準備和開展臨牀前和非臨牀研究以及臨牀試驗相關的實驗室供應商費用;

●

與生產臨牀用品和非臨牀材料有關的費用，包括向合同製造商支付的費用；

●

許可和協作協議下的許可費和里程碑付款；以及

●

設施和其他分攤費用，包括設施租金和維護費、信息技術費用、折舊和攤銷費用以及行政其他用品費用。

我們確認與我們的澳大利亞研發可退還現金税收激勵相關的不受退款條款約束的金額是研發費用的減少。當有合理保證將獲得獎勵、相關支出已發生且代價金額能夠可靠地計量時，研究與開發税收獎勵被確認。我們在每個資產負債表日期評估我們在税收激勵計劃下的資格，並根據最新和可用的相關數據進行應計和相關調整。我們也有資格在以下表格中獲得應税抵免

目錄表

一項非現金的税收優惠。我們確認，在發生相關研究成本時，政府計劃下的贈款金額將減少研究和開發費用。

當產品進入臨牀開發時，我們將直接成本和間接成本分配給候選產品。對於臨牀開發中的候選產品，直接成本主要包括臨牀、臨牀前和藥物發現成本，供臨牀和臨牀前研究使用的藥物物質和藥物產品的供應成本，包括臨牀製造成本、合同研究機構費用和與特定臨牀試驗和臨牀前研究有關的其他合同服務。根據特定計劃分配給我們的候選產品的間接成本包括研發員工工資、福利和基於股票的薪酬，以及間接管理費用和其他行政支持成本。當我們的早期研究和藥物發現項目發生相關費用時，特定於計劃的成本未分配，因為我們的內部資源、員工和基礎設施不與任何一個研究或藥物發現項目捆綁在一起，通常部署在多個項目中。因此，我們不會在臨牀開發階段之前的特定計劃基礎上提供有關早期臨牀前和藥物發現計劃所發生成本的財務信息。

我們預計，近期我們的研究和開發費用將比去年同期有所增加，因為我們將繼續把我們的資源集中在(I)將我們的黃麴黴毒素計劃推進到後期臨牀試驗併為商業化做準備，以及ii)推進我們的臨牀前和藥物發現研究計劃。進行研究，確定潛在的候選產品，進行必要的臨牀前研究和臨牀試驗，以獲得監管部門的批准，並開始商業化前活動，這一過程既昂貴又耗時。我們可能永遠不會成功地使我們的候選產品獲得市場批准，無論我們的成本和努力如何。我們候選產品的成功概率可能受到許多因素的影響，包括臨牀前數據、臨牀數據、競爭、製造能力、我們的銷售成本、我們獲得監管批准的能力和時間、市場狀況以及我們的產品在獲準上市時成功商業化的能力。因此，我們無法確定我們研發項目的持續時間和完成成本，也無法確定我們將在何時以及在多大程度上從我們的任何候選產品的商業化和銷售中獲得收入。隨着我們評估我們的優先事項和可用資源，我們的研究和開發計劃可能會不時發生變化。

一般和行政費用

一般費用和行政費用包括人事費用、分配的設施費用和外部專業服務的其他費用，包括法律、人力資源、審計和會計服務，以及商業化前費用，包括銷售和營銷費用。人事費用包括薪金、福利和基於股票的薪酬。分攤費用包括設施租金和維修費、信息技術費用、折舊和攤銷費用以及其他行政用品費用。我們預計將繼續產生支持我們作為上市公司持續運營的費用，包括與遵守美國證券交易委員會和我們證券交易所的規章制度有關的費用、保險費、投資者關係費用、審計費、專業服務以及一般管理費用和行政成本。

利息收入

利息收入包括從我們的現金、現金等價物和有價證券賺取的利息，其中包括合同利息、溢價攤銷和貼現增加。

其他費用，淨額

其他支出淨額主要包括與外匯損益及相關項目有關的金額。

目錄表

經營成果

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月比較


	截至三個月
	3月31日				美元		%
	2024		2023		變化		變化

	(美元，單位：萬美元)
許可和協作收入	$	254,953	$	—	$	254,953	*
運營費用：
研發⁽¹⁾		33,734		27,416		6,318	23
一般和行政⁽²⁾		14,910		8,605		6,305	73
總運營費用		48,644		36,021		12,623	35
營業收入(虧損)		206,309		(36,021)		242,330	*
利息收入		4,376		2,491		1,885	76
其他費用，淨額		(19)		(195)		176	(90)
所得税費用前收益(虧損)		210,666		(33,725)		244,391	*
所得税費用		(3,326)		—		(3,326)	*
淨收益(虧損)	$	207,340	$	(33,725)	$	241,065	*

* 百分比沒有意義。

(1)	包括截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的530萬美元和460萬美元的非現金股票薪酬支出。

(2)	包括截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的非現金股票薪酬支出分別為410萬美元和300萬美元。

許可證和協作收入

許可和協作收入從截至2023年3月31日的三個月的0美元增加到截至2024年3月31日的三個月的2.55億美元。截至2024年3月31日止三個月的收入包括武田合作協議的3.0億美元交易價格中的2.541億美元，該交易價格分配用於在2024年3月協議生效時向武田交付Rusfertie許可證，以及分配給我們在此期間基於成本輸入法提供的開發服務的90萬美元。在截至2023年3月31日的三個月中，我們未確認任何許可和協作收入。

研究和開發費用


	截至三個月
	3月31日				美元		%
	2024		2023		變化		變化

	(千美元)
臨牀和開發費用--蘆薈素	$	24,513	$	21,631	$	2,882	13
臨牀和開發費用--PN-943		99		959		(860)	(90)
臨牀和開發費用--其他		51		51		—	—
臨牀前和藥物發現研究費用		9,071		4,775		4,296	90
研發費用總額	$	33,734	$	27,416	$	6,318	23

研發費用從截至2023年3月31日的三個月的2,740萬美元增加到截至2024年3月31日的三個月的3,370萬美元，增幅為23%。增加的主要原因是：(I)主要用於正在進行的第三階段Verify臨牀試驗的黃麴黴毒素臨牀和合同製造費用增加了290萬美元，(Ii)臨牀前和藥物發現研究計劃費用增加了430萬美元，但被(Iii)PN-943計劃費用減少了90萬美元所部分抵消。在PN-943計劃中，進一步的開發工作被取消了優先順序，以優化和集中資源用於光伏領域的黃麴黴毒素計劃。我們

目錄表

2023年初，PN-943完成了PN-943的第二階段試驗，PN-943是一種口服的腸道限制性α4β7特異性整合素拮抗劑，用於中重度UC患者。

截至2024年3月31日和2023年3月31日，我們分別擁有97名和80名相當於全職研發人員的員工。與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月的研發人員相關支出增加了260萬美元，其中與人員相關的支出增加了190萬美元，基於股票的薪酬支出增加了70萬美元。

一般和行政費用

一般和行政費用增加了630萬美元，或73%，從截至2023年3月31日的三個月的860萬美元增加到截至2024年3月31日的三個月的1490萬美元。這一增長主要是由於與武田合作協議有關的諮詢和法律費用增加了460萬美元，基於股票的薪酬支出增加了110萬美元，與人事有關的費用增加了90萬美元，但被諮詢和外部服務、營銷和其他一般費用減少了70萬美元部分抵消。

截至2024年3月31日和2023年3月31日，我們分別有27名和23名相當於全職普通和行政人員的員工。

利息收入

利息收入從截至2023年3月31日的三個月的250萬美元增加到截至2024年3月31日的三個月的440萬美元。這一增長主要是由於與上一年同期相比，利率上升期間投資餘額增加以及投資餘額收益增加所致。

所得税費用

截至2024年和2023年3月31日的三個月，所得税支出分別為330萬美元和0美元。截至2024年3月31日的三個月的所得税支出是確認與武田合作協議相關的收入所產生的應税收入的結果。截至2024年和2023年3月31日的三個月的有效税率分別為1.54%和0%。

流動性與資本資源

流動資金來源

截至2024年3月31日和2023年12月31日，我們分別擁有3.226億美元和3.416億美元的現金、現金等價物和有價證券。從歷史上看，我們的運營資金主要來自出售我們普通股的淨收益和根據合作協議收到的付款。

出售我們普通股的收益

2023年4月，我們完成了以每股20.00美元的公開發行價承銷公開發行5,000,000股普通股，並在承銷商行使購買額外股份的選擇權後，以每股20.00美元的價格額外發行了750,000股普通股。扣除承銷佣金和我們支付的發行成本後的淨收益為1.078億美元。

2022年8月，我們簽訂了公開市場銷售協議^SM據此，我們可不時以“按市場”發售(“2022年自動櫃員機設施”)的方式發售及出售價值高達1.00億美元的普通股。在截至2024年3月31日的三個月內，我們在2022年自動取款機機制下的普通股沒有出售。在截至2023年3月31日的三個月中，我們根據2022年自動取款機機制出售了1,749,199股普通股，扣除發行成本後，淨收益為2,430萬美元。

目錄表

於2018年8月，吾等與若干認可投資者(各自為“投資者”及統稱為“投資者”)訂立證券購買協議，根據該協議，吾等在扣除吾等應付的發售開支後，以每股8.00美元的價格出售合共2,750,000股普通股，總收益淨額為2,170萬美元。在一次同時進行的私募中，我們向投資者發行了認股權證，以購買總計2,750,000股我們的普通股(每份認股權證為“認股權證”，統稱為“認股權證”)。每份認股權證的有效期為2018年8月8日至2023年8月8日。購買1,375,000股我們普通股的認股權證的行使價為每股10.00美元，購買1,375,000股我們普通股的認股權證的行使價為每股15.00美元。

於二零二三年八月，於認股權證到期前，吾等與投資者及其聯屬公司訂立若干協議，根據該等協議，吾等同意允許行使認股權證，以換取相當於相同數目認股權證股份的預籌資權證，行使價為每股0.001美元(“預籌資權證”)。於該等協議籤立後及於認股權證期滿前，所有已發行認股權證已行使總收益3,440萬美元，以換取44,748股本公司普通股及購買2,705,252股普通股的預資金權證(如發生任何股息及拆分、反向股份拆分、資本重組、重組或類似交易，須按預資資權證所述予以調整)，行使價為每股0.001美元。預先出資的認股權證將在其全部行使之日失效。除某些例外情況外，預先出資認股權證可在到期前的任何時間行使，但如果預先出資認股權證在生效後，投資者將實益擁有超過9.99%的普通股，則投資者不能行使預先出資認股權證。普通股和預先出資的認股權證被記入額外實收資本的貸方。根據會計準則編碼主題260，每股收益由於行權價格微不足道，未到期的預籌資權證計入每股基本淨虧損，且於原發行日期後完全歸屬及可行使。在截至2024年3月31日的三個月內，購買84,992股的預融資權證被淨行使，導致發行了84,989股普通股。截至2024年3月31日，購買2,620,260份預資金權證尚未結清。

根據合作協議收到付款

2024年3月，武田在完成武田合作協議後從武田獲得了3.0億美元的預付款，武田合作協議於2024年4月收到。

根據武田合作協議，如果實現，我們可能有資格獲得臨牀開發、監管和銷售里程碑。根據武田合作協議，即將到來的潛在開發里程碑包括：

●

2,500萬美元，在成功實現光伏領域黃麴黴毒素第三階段驗證試驗的主要終點後；以及

●

FDA批准光伏領域的黃麴黴毒素保密協議後，將獲得5,000萬美元(如果我們完全行使權利，選擇退出50：50的美國損益分攤安排，以換取更好的經濟效益，則為7,500萬美元)。

自2017年JNJ許可和協作協議生效至2022年12月31日，我們已從JNJ獲得了總計1.125億美元的不可退款。此外，在截至2023年12月31日的一年中，我們根據JNJ許可和協作協議獲得了以下里程碑式的付款：

●

2023年10月，我們獲得了5000萬美元的里程碑式付款，這與2023年12月收到的JNJ-2113治療中重度斑塊型牛皮癬的標誌性總階段臨牀試驗中的第三名患者的劑量有關；以及

●

2023年12月，我們獲得了1000萬美元的服務，與2024年1月收到的JNJ-2113治療潰瘍性結腸炎的國歌2b期臨牀試驗中第三名患者的劑量有關。

目錄表

我們也收到了根據合作協議提供的服務的付款，我們可能會根據協議的成本分攤條款向JNJ支付實物付款，以補償他們產生的某些費用。

根據JNJ許可和合作協議，如果實現，我們可能有資格獲得臨牀開發、監管和銷售里程碑。根據Janssen許可和協作協議，即將到來的潛在開發和監管里程碑包括：

●

1.15億美元，用於第二代化合物的第三階段臨牀試驗，用於滿足其主要臨牀終點的任何適應症；

●

在向FDA提交第二代化合物的保密協議後，獲得3500萬美元；

●

FDA批准第二代化合物的NDA後，5,000萬美元；以及

●

1500萬美元，用於第三階段臨牀試驗中的第三名患者，用於第二代化合物的第二種適應症。

資本要求

截至2024年3月31日，我們擁有3.226億美元的現金、現金等價物和有價證券，累計赤字為4.084億美元。截至2024年3月31日的三個月和截至2023年12月31日的年度，我們的資本支出分別為20萬美元和60萬美元。我們現金的主要用途是為我們的運營費用提供資金，包括我們的研發支出以及一般和行政成本。我們預計，根據目前的運營計劃和財務預測，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以在本季度報告發布之日起至少12個月內為我們的運營提供資金。

我們可能需要額外的資金來推進我們的早期發現管道，並開發、收購或許可其他潛在的候選產品。我們未來的撥款需求將視乎多項因素而定，包括：

●

為我們的候選產品推進臨牀試驗的進度、時間、範圍、結果和成本，包括及時招募患者參加臨牀試驗的能力；

●

為我們目前的候選產品和我們可能確定和開發的任何其他候選產品獲得臨牀和商業供應的成本和能力；

●

我們有能力成功地將我們目前的候選產品和我們可能確定和開發的任何其他候選產品商業化；

●

我們現有的或未來與第三方的合作是否成功；

●

與我們目前的候選產品以及我們可能確定和開發的任何其他候選產品相關的銷售和營銷成本，包括擴大我們的銷售和營銷能力的成本和時機；

●

開發、監管和銷售里程碑的實現導致JNJ根據JNJ許可和合作協議、武田根據武田合作協議向我們付款，或我們可能達成的其他此類安排，以及收到此類付款的時間(如果有)；

●

在監管部門批准或批准後，根據JNJ許可和合作協議從JNJ或根據武田合作協議向武田支付特許權使用費的時間、收入和金額(如果有)；

目錄表

●

我們目前的候選產品和我們可能確定和開發的任何其他候選產品的銷售和其他收入的金額和時間，包括銷售價格和是否有足夠的第三方報銷；

●

未來對候選產品的任何收購或發現的現金需求；

●

對技術和市場發展作出反應所需的時間和成本；

●

我們可以在多大程度上獲得或許可其他候選產品和技術；

這類額外資金可能來自各種來源，包括籌集額外資金、尋求獲得債務以及尋求與合作伙伴達成更多合作或其他安排，但此類資金可能無法以我們可以接受的條款獲得，如果根本沒有的話。如第二部分第1A項所述。“風險因素”，我們目前正處於經濟不確定和資本市場混亂的時期，這受到國內和全球貨幣和財政政策、地緣政治不穩定、通脹壓力和高利率等因素的重大影響。未來的衰退或市場調整，包括由於重大地緣政治或宏觀經濟事件造成的調整，可能會對我們的業務以及我們獲得信貸和金融市場的機會產生重大影響。

任何未能在需要時籌集資金的情況都可能對我們的財務狀況以及我們執行業務計劃和戰略的能力產生負面影響。此外，我們的運營計劃可能會改變，我們可能需要額外的資金來滿足臨牀試驗、其他研發活動和商業化前成本的運營需求和資本要求。如果我們真的通過公開或私募股權發行或可轉換債務證券籌集額外資本，我們現有股東的所有權權益可能會被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他可能對我們股東權利產生不利影響的優惠。如果我們通過債務融資籌集更多資本，我們可能會受到公約的限制或限制我們採取具體行動的能力，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。由於與我們的候選產品的開發和商業化相關的許多風險和不確定性，我們無法完全估計與我們當前和預期的產品開發計劃相關的增加的資本支出和運營支出的金額。關於其他情況，見第二部分，第1A項。“風險因素”--“與我們的財務狀況和資本要求有關的風險。”

現金流

下表彙總了所示期間的現金流：


	截至三個月
	3月31日
	2024		2023

現金流量數據簡明合併報表：	(千美元)
用於經營活動的現金	$	(27,429)	$	(34,347)
投資活動提供的現金	$	6,071	$	9,826
融資活動提供的現金	$	7,199	$	26,463
基於股票的薪酬	$	9,352	$	7,584

用於經營活動的現金

截至2024年3月31日的三個月，用於經營活動的現金為2740萬美元，主要包括2.073億美元的淨收入和940萬美元的基於股票的薪酬，但淨營業資產和負債的淨變化2.433億美元部分抵消了這一影響。淨營業資產和負債的變化是由於來自協作合作伙伴的應收賬款變化2.9億美元，部分被4510萬美元的遞延收入所抵消，這兩者都與我們在2024年3月武田協作協議生效時獲得的3.00億美元預付款有關。與截至2023年3月31日的三個月相比，在截至2024年3月31日的三個月中，用於經營活動的現金減少了690萬美元，主要是由於

目錄表

淨收益變化2.411億美元和基於股票的薪酬支出增加180萬美元，但被淨營業資產和負債淨變化2.353億美元部分抵消。

投資活動提供的現金

截至2024年3月31日的三個月，投資活動提供的現金為610萬美元，主要包括7200萬美元的有價證券到期收益，部分被購買6570萬美元的有價證券所抵消。與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月，投資活動提供的現金減少了380萬美元，這主要是由於購買活動的淨額和有價證券到期日的減少。

融資活動提供的現金

截至2024年3月31日的三個月，融資活動提供的現金為720萬美元，主要包括行使股票期權時發行普通股和根據我們的員工股票購買計劃(“ESPP”)購買股票所獲得的780萬美元現金淨收益，部分被與限制性股票單位淨結算相關的60萬美元預扣税金所抵消。與截至2023年3月31日的三個月相比，在截至2024年3月31日的三個月中，融資活動提供的現金減少了1930萬美元，這主要是因為我們普通股的ATM銷售額減少了2430萬美元，但被根據ESPP行使期權和購買普通股而發行普通股的收益增加了550萬美元所部分抵消。

合同義務和其他承諾

武田合作協議

根據武田合作協議，我們有義務支付與完成我們用於光伏領域的黃腐素的第三階段臨牀試驗相關的費用，如果成功，我們還有義務向FDA提交NDA文件。具體時間和實際數額可能與估計數字不同，這取決於許多因素，其中一些因素是我們無法控制的，一些因素取決於某些開發和監管活動的成功與否。截至10-Q表格季度報告的日期，此類付款的時間和金額無法確定。

截至2024年3月31日止三個月內，我們的現金需求並無其他重大變動，包括對資本開支的承擔，詳情見管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析在我們於2024年2月27日提交給美國證券交易委員會的截至2023年12月31日的年度報告中，我們提交了Form 10-K。

第三項。關於市場風險的定量和定性披露

我們在正常的業務過程中面臨着市場風險。這些風險主要包括與我們的利息投資相關的利率敏感性，以及影響勞動力成本和臨牀試驗成本的通脹風險。

利率波動風險

截至2024年3月31日和2023年12月31日，我們分別擁有3.226億美元和3.416億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們的現金和現金等價物包括現金、貨幣市場基金、商業票據和政府債券。有價證券包括存單、公司債券、商業票據和政府債券。我們的部分投資是帶有一定程度利率風險的計息工具。然而，由於我們的投資具有高質量的信用評級和短期的持續期，我們認為我們對利率風險的敞口並不大，假設利率變化100個基點不會對我們的投資組合的總價值產生重大影響。

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截至2024年3月31日和2023年12月31日，我們的現金餘額中分別約有40萬美元和90萬美元位於澳大利亞。除與澳大利亞業務有關的費用外，我們的費用通常以美元計價。對於我們在澳大利亞的業務，我們的大部分費用都是以澳元計價的。到目前為止，我們還沒有正式的外匯對衝計劃，但如果我們對外匯的敞口變得更大，我們可能會在未來這樣做。當前匯率上升或下降10%不會對我們的運營結果產生實質性影響。

通貨膨脹波動風險

通貨膨脹通常通過增加我們的成本來影響我們，例如勞動力成本和研發合同成本。我們不認為通脹對我們截至2024年3月31日的三個月的運營結果產生了實質性影響。

第四項。控制和程序

信息披露控制和程序的評估

管理層在我們的首席執行官(首席執行官)和首席財務官(首席財務官)的監督和參與下，評估了截至本報告所述期間結束時我們的披露控制和程序(根據交易所法案規則13a-15(E)和15d-15(E))的有效性。根據對我們的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出的結論是，截至本報告所述期間結束時，我們的披露控制和程序在合理保證水平下是有效的。

財務報告控制程序和內部控制有效性的侷限性

在設計和評估披露控制和程序以及財務報告的內部控制時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證。此外，財務報告的披露控制和程序以及內部控制的設計必須反映這樣一個事實，即存在資源限制，要求管理層在評估可能的控制和程序相對於其成本的益處時作出判斷。

財務報告內部控制的變化

在最近一個財政季度，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理可能重大影響我們對財務報告的內部控制的變化。

第二部分--其他信息

第1項。法律程序

在正常業務過程中，我們可能會不時受到訴訟和索賠的影響。我們目前並未參與任何重大法律程序，我們並不知悉任何針對我們的未決或威脅的法律程序，而我們相信該等法律程序可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況或現金流產生重大不利影響。

項目1A.風險因素

我們已確定以下風險和不確定性，這些風險和不確定性可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。投資者在作出投資決定前，應仔細考慮下述風險。我們的業務面臨重大風險，下面描述的風險可能不是

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只有我們面臨的風險。如果發生任何這些風險，我們的業務、經營業績或財務狀況可能會受到影響，我們普通股的市場價格可能會下跌。

風險因素摘要

以下是導致我們普通股投資具有投機性或風險的主要因素的總結。本摘要並未解決我們面臨的所有風險。對本風險因素總結中總結的風險以及我們面臨的其他風險的更多討論，請參閲下文“第1A項”標題。風險因素”，並應與本季度表格報告中的其他信息一起仔細考慮 10-Q在就我們的普通股做出投資決定之前，我們向美國證券交易委員會提交的其他文件。

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我們沒有獲得批准的產品，也沒有歷史上的商業收入，這使得我們很難評估未來的前景和財務業績。

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我們在很大程度上依賴於我們候選產品在臨牀開發方面的成功。

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臨牀開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，失敗可能發生在臨牀開發的任何階段。

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我們的候選產品可能會導致不良的副作用或具有其他對安全產生不利影響的特性，從而延遲或阻止其監管批准、限制其批准的標籤或以其他方式限制其商業機會，包括一個獨立的數據監測委員會或監管機構要求推遲或暫停或臨牀試驗，或者如果此類副作用或不良事件足夠嚴重或普遍，則暫停或完全停止我們候選產品的進一步開發。

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自成立以來，我們已經遭受了重大損失，並預計在可預見的未來，我們將繼續遭受重大損失。

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我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠不會盈利。

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我們可能需要額外的資金。

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籌集額外資本可能會稀釋我們現有股東的權益。

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我們依靠強生繼續開發符合我們許可和與強生合作的候選產品，併成功商業化任何所得產品，我們依靠武田成功商業化我們與武田合作協議產生的任何產品。

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我們現有的或未來與第三方的合作可能不會成功。

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我們依賴第三方進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，並受到與他們的業務和履行對我們的義務相關的風險的影響。

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我們依靠第三方合同製造商來生產我們的藥物物質和臨牀藥物產品。

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如果我們最終無法在美國或其他司法管轄區獲得我們的候選產品的監管批准，我們的業務將受到嚴重損害。

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我們沒有營銷和銷售組織，如果我們的任何候選產品被批准營銷，我們可能無法有效地營銷和銷售任何產品或產生產品收入。

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如果我們將我們的候選產品在國外商業化，我們將面臨在美國以外做生意的風險。

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我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭。

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我們可能面臨疾病、流行病和大流行爆發給我們的業務帶來的風險，包括我們正在進行和計劃中的臨牀試驗以及臨牀前和發現研究的風險。

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不穩定的市場和經濟狀況，包括高通脹和持續的通脹，可能會對我們的業務、財務狀況和股票價格產生嚴重的不利影響。

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我們的成功取決於我們吸引、留住和激勵合格高管和其他人員的能力。

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我們在管理組織的發展方面可能會遇到困難。

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我們受到與信息技術系統或數據安全被破壞相關的風險的影響。

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我們的員工、獨立承包商、主要調查人員、顧問和供應商的任何不當行為都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。

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我們的總部位於已知的地震斷裂帶附近。

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如果我們不能獲得或保護與我們的候選產品和技術相關的知識產權，我們可能就無法在我們的市場上有效地競爭。

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我們可能會捲入保護或執行我們的知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時的，最終不會成功。

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覆蓋我們候選產品的專利可能被發現無效或不可強制執行。

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第三方對知識產權侵權的索賠可能會阻礙或推遲我們的藥物發現和開發工作。

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無論我們的經營業績如何，我們的股價一直都在波動，而且可能會繼續下跌。

與臨牀開發相關的風險

我們是一家生物製藥公司，沒有經過批准的產品，也沒有歷史上的商業收入，這使得我們很難評估未來的前景和財務業績。

我們是一家生物製藥公司，作為一家上市公司，其運營歷史有點有限。生物製藥產品開發是一項高度投機性的工作，涉及很大程度的不確定性。到目前為止，我們的業務僅限於開發我們的技術，對我們的候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗，並進行研究以確定更多的候選產品。我們尚未成功開發批准的產品或從產品銷售中獲得收入，或成功地為我們的候選產品之一進行了關鍵的註冊試驗。因此，與我們擁有更長的運營歷史或市場上獲得批准的產品相比，準確評估我們未來的運營結果或業務前景的能力明顯更加有限。

我們預計，由於多種因素，我們的財務狀況和經營業績將在不同時期出現顯着波動，其中許多因素超出了我們的控制範圍，包括我們計劃的成功、監管機構的決定、競爭對手或當前或未來的持牌人或合作伙伴採取的行動、市場和宏觀經濟狀況以及這些風險因素中確定的其他因素。因此，必須根據與臨牀階段生物製藥相關的許多潛在挑戰和變量來評估我們成功的可能性

目錄表

公司，其中許多超出了我們的控制範圍，過去的業績，包括運營或財務業績，不應依賴於作為未來業績的指標。

我們在很大程度上依賴於我們的候選產品在臨牀開發方面的成功，如果這些產品中的任何一個未能獲得監管部門的批准或沒有成功商業化，我們的業務將受到不利影響。

我們目前還沒有被批准用於商業銷售的候選產品，我們可能永遠不會開發出適銷對路的產品。我們預計，在未來幾年，我們的大部分努力和支出將用於我們目前的候選產品和其他候選產品的開發。我們不能確定我們的候選產品是否會獲得監管部門的批准，或者如果獲得批准，是否會成功商業化。我們候選產品的研究、測試、製造、標籤、批准、銷售、營銷和分銷將受到FDA和美國和其他國家/地區其他監管機構的廣泛監管。此外，即使獲得批准，我們的定價和報銷也將受到進一步審查和與付款人的討論。在FDA批准NDA之前，我們不允許在美國銷售任何候選產品，或者在獲得相應監管機構的批准之前，我們不允許在任何外國銷售任何候選產品。我們將需要在目標患者羣體中成功地進行和完成大規模的臨牀試驗，以支持FDA或相應監管機構可能提出的監管批准申請。這些試驗，例如我們正在進行的評估黃麴黴毒素治療光伏或後續晚期候選產品的Verify階段3試驗，可能無法證明我們候選產品的安全性和有效性，以支持在美國或其他司法管轄區的上市批准。

我們的候選產品在商業化之前需要額外的臨牀開發、監管批准和商業製造供應的安全來源。我們不能向您保證，我們的候選產品的臨牀試驗將及時或成功地啟動或完成，或者根本不會。此外，我們不能確定我們是否計劃推進任何其他候選產品進入臨牀試驗。此外，任何候選產品開發的任何延遲或挫折都將對我們的業務產生不利影響，並導致我們的股價下跌。例如，在FDA宣佈全面暫停我們的黃麴黴毒素臨牀研究後，我們的股價在2021年9月大幅下跌。我們的股票價格在2022年4月也大幅下跌，此前我們宣佈自願撤回用於黃麴黴毒素的突破療法指定，並宣佈了我們在UC評估PN-943的第二階段臨牀試驗的TOPLINE數據。

臨牀開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期研究和試驗的結果可能不能預測未來的試驗結果。臨牀失敗可能發生在臨牀發展的任何階段。

臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，其結果本身也不確定。失敗可能在臨牀開發過程中的任何時候發生。我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗以及其他產品的研究和試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。我們的任何候選產品的臨牀前或早期臨牀觀察形成的任何假設可能被證明是不正確的，在動物模型中產生的數據或在有限的患者羣體中觀察到的數據可能價值有限，可能不適用於在適用法規要求的受控條件下進行的臨牀試驗。

除了我們計劃的臨牀前研究和臨牀試驗外，我們還將被要求完成一項或多項大規模、受控良好的臨牀試驗，以證明我們打算商業化的每一種候選產品的有效性和安全性。此外，考慮到我們正在為其開發療法的患者羣體，我們預計必須對長期暴露進行評估，以確定我們的療法在慢性劑量環境中的安全性。我們還沒有完成3期臨牀試驗，也沒有提交保密協議。因此，我們沒有成功完成開發週期這些階段的公司歷史或記錄。臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出期望的安全性和有效性特徵，儘管已經通過臨牀前研究和初步臨牀試驗取得了進展。臨牀試驗失敗可能是多種因素造成的，包括但不限於試驗設計、劑量選擇、安慰劑效應、患者登記標準以及未能證明候選產品具有良好的安全性和/或有效性特徵。根據陰性或不確定的結果，我們可能決定，或監管機構可能要求我們進行額外的臨牀試驗或臨牀前研究。

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我們可能會在正在進行的臨牀試驗中遇到延誤，我們不知道計劃中的臨牀試驗是否會按時開始，是否需要重新設計，是否會按時招募患者，或者是否會如期完成。例如，我們最初在VERIFY中經歷了比預期更慢的患者登記，VERIFY是一項全球黃麴黴毒素在PV中的3期臨牀試驗。臨牀試驗可能會因各種原因而被推遲，包括臨牀試驗被我們修改、暫停或終止。例如，為了與我們在光伏治療中的組織優先順序保持一致，在其他適應症中啟動紅曲黴毒素試驗的計劃已被暫停。臨牀試驗也可以由進行臨牀試驗的機構的機構審查委員會或倫理委員會、數據安全監測委員會、此類試驗或FDA或其他監管機構推遲。此類主管部門可因若干因素而實施修改、暫停或終止。

例如，我們的黃麴黴毒素臨牀研究受到FDA從2021年9月開始的為期三週的臨牀擱置。臨牀暫停是由26周的rasH2轉基因小鼠模型中的非臨牀發現觸發的，該模型顯示皮下皮膚腫瘤為良性和惡性。此外，在2022年4月，FDA表示它打算撤銷用於光伏療法的突破性治療指定，我們自願撤回了我們的請求。欲瞭解更多信息，請參閲下面標題為“我們的候選產品可能會導致不良副作用或對安全產生不利影響的其他特性，從而延遲或阻止其監管批准、限制其批准的標籤或以其他方式限制其商業機會”的風險因素。

此外，目前有相當數量的全球血液疾病臨牀試驗正在進行中，特別是在第二階段和第三階段，這使得招募受試者的競爭非常激烈和具有挑戰性。其他公司針對與我們此類藥物臨牀試驗相同的患者羣體，可能會使我們更難完成臨牀試驗的登記。此外，我們可能在候選產品的臨牀試驗中報告的任何負面結果可能會使我們難以或不可能在同一候選產品的其他正在進行的或隨後的臨牀試驗中招募和留住患者。計劃中的患者登記或保留的延遲或失敗可能會導致成本增加、計劃延遲或兩者兼而有之。此外，由於烏克蘭和俄羅斯持續的軍事衝突，我們受到風險和不確定性的影響。例如，2022年，我們關閉了俄羅斯和烏克蘭的臨牀試驗點，在這些試驗點，我們的PN-943第二階段理想試驗招募了有限數量的受試者。

如果我們在完成任何臨牀試驗時遇到重大延誤，剩餘專利期限的縮短將損害該候選產品的商業前景，並且我們從任何這些候選產品中產生產品收入的能力也將被推遲。任何這些事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。

如果我們無法發現和開發新的候選產品，我們的業務將受到不利影響。

作為我們戰略的一部分，我們尋求發現和開發新的候選產品。確定適當的生物靶點、途徑和候選產品的研究計劃需要大量的科學、技術、財政和人力資源，無論最終是否確定了任何候選產品。我們的研究計劃最初可能在確定潛在的候選產品方面表現出希望，但由於許多原因未能產生用於臨牀開發的候選產品。

我們專有的多肽平臺可能不會產生任何具有商業價值的產品。

我們開發了一個專有的多肽技術平臺，能夠識別、測試、設計和開發新的候選產品。我們的多肽平臺可能不會產生更多進入臨牀開發並最終具有商業價值的候選產品。儘管我們希望通過開發和整合現有和新的研究技術來繼續增強我們平臺的能力，但我們的增強和開發努力可能不會成功。因此，我們可能不能像我們預期的那樣迅速地提高我們的藥物發現能力，也不能像我們希望的那樣識別出盡可能多的潛在候選藥物。

目錄表

我們的候選產品可能會導致不良副作用或具有其他對安全產生不利影響的特性，從而延遲或阻止其監管批准、限制其批准的標籤，或以其他方式限制其商業機會。

如果我們的候選產品或其他公司的類似批准藥物或候選產品導致不良副作用或不良事件，則我們可以選擇或被獨立的數據監控委員會或監管機構要求推遲或停止我們的臨牀試驗。如果這種副作用或不良事件足夠嚴重或普遍，FDA或類似的外國監管機構可以命令我們暫停或完全停止我們候選產品的進一步開發。即使我們的候選產品獲得批准，副作用或不良事件也可能導致監管批准、限制性標籤或潛在的產品責任索賠的重大延遲或拒絕。此外，對於我們正在開發可注射抗體藥物已獲批准的適應症的候選產品，針對這些候選產品的臨牀試驗可能需要顯示與現有產品具有競爭力的風險/益處概況，以便獲得監管部門的批准，或者如果獲得批准，則需要顯示有利於商業化的產品標籤。

例如，在2021年9月，在rasH2轉基因小鼠模型中發現良性和惡性皮下皮膚腫瘤後，FDA暫時擱置了我們對蘆非肽的臨牀研究。人類臨牀試驗中的任何類似發現都可能對監管部門的批准、產品標籤或商業化產生不利影響。

我們將有限的資源集中在特定的候選產品和適應症上，因此，我們可能無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。

由於我們的財務和管理資源有限，我們歷來專注於研究項目和候選產品，主要集中在Rusfertie的開發和與JNJ合作的候選產品上。我們一直致力於優化和集中資源用於我們的光伏領域的黃麴黴毒素項目。此外，為了與我們在光伏治療中的組織優先順序保持一致，啟動紅景天在其他疾病適應症中的試驗的計劃已被暫停。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他跡象的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作伙伴關係、許可或其他版税安排向該候選產品放棄寶貴的權利，而在這種情況下，保留該候選產品的獨家開發權和商業化權利對我們更有利。

與我們的財務狀況和資本要求有關的風險

自成立以來，我們已經遭受了重大損失，並預計在可預見的未來，我們將繼續遭受重大損失。我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠不會盈利。

自成立以來，我們每年都發生重大的年度運營虧損，並可能在可預見的未來繼續出現運營虧損。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為4.084億美元。我們預計將繼續產生與我們持續運營和產品開發相關的大量研究、開發和其他費用。因此，隨着我們繼續開發我們的候選產品並尋求監管部門的批准，我們預計未來將繼續蒙受損失。

我們預計在幾年內不會從產品銷售中獲得收入，而且我們還沒有成功地完成我們候選產品的註冊或關鍵臨牀試驗。如果我們的任何候選產品在臨牀試驗中失敗，或者沒有獲得監管部門的批准，或者無法獲得市場認可，我們可能永遠不會盈利。我們從與JNJ、武田的合作以及未來的任何合作安排中獲得的收入可能不足以維持我們的運營。如果不能盈利並保持盈利，可能會對我們普通股的市場價格以及我們籌集資金和繼續運營的能力產生不利影響。

目錄表

我們可能需要額外的資金，這些資金可能無法以可接受的條款提供給我們，或者根本不能提供。

自成立以來，我們的業務消耗了大量現金。開發候選藥物，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，成本很高。我們可能需要額外的未來資金才能完成臨牀開發，如果我們成功的話，還可以將我們目前的任何候選產品商業化。此外，如果JNJ許可和合作協議或武田合作協議終止，我們可能不會收到這些協議下的任何額外費用或里程碑付款。如果沒有根據這些協議獲得的資金支持，我們進一步開發候選協作產品將需要我們提供大量額外資金，或者與第三方建立替代合作，而這可能是不可能的。

截至2024年3月31日，我們擁有3.226億美元的現金、現金等價物和有價證券。根據我們目前的運營計劃和預期支出，我們相信我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們的運營提供至少未來12個月的資金。然而，我們未來可能需要獲得額外的資金，以便完成臨牀開發或將我們的候選產品商業化，以使我們的業務產生淨現金流入。

籌集額外的資本可能會稀釋我們現有的股東，限制我們的運營或要求我們放棄對我們的候選產品或技術的權利。

我們過去已經並可能在未來通過股權發行的組合尋求額外資金，包括使用2022年自動取款機機制、債務融資、合作和/或許可安排。在可接受的條款下，我們可能無法獲得額外的資金，或者根本沒有。我們籌集額外資本的能力可能會受到不利經濟狀況和市場波動的不利影響。產生債務和/或發行某些股權證券可能導致固定支付義務，也可能導致某些額外的限制性契約，例如我們產生債務和/或發行額外股權的能力受到限制，我們獲得或許可知識產權的能力受到限制，以及其他可能對我們開展業務的能力產生不利影響的運營限制。此外，我們發行額外的股本證券，或發行此類證券的可能性，可能會導致我們普通股的市場價格下降。如果我們為了籌集資金而進行額外的合作和/或許可安排，我們可能被要求接受不利條款，包括向第三方放棄或以不利條款許可我們對我們專有技術平臺或候選產品的權利。在我們通過出售股權證券籌集額外資本的情況下，您的所有權權益將被稀釋，條款可能包括清算或其他對您作為股東的權利產生不利影響的優惠。如果我們發行普通股或可轉換為普通股的證券，我們的普通股股東將經歷額外的稀釋，因此，我們的股票價格可能會下跌。

與我們依賴第三方有關的風險

如果JNJ不選擇繼續開發JNJ-2113，或者武田不選擇開發和商業化Rusfertie，我們的業務和業務前景將受到不利影響。

根據我們的JNJ合作正在開發的候選產品JNJ-2113和根據武田合作協議正在開發的候選產品Rusfertie可能被證明具有不良或意外的副作用或其他特徵，對其安全性、有效性或成本效益產生不利影響，從而阻止或限制其上市和成功的商業用途，或者可能推遲或阻止臨牀試驗的開始和/或完成。

根據JNJ許可和合作協議的條款，JNJ可在一段時間內發出書面通知後，為方便起見而無故終止協議。此外，在協議終止之前，JNJ通常將控制JNJ-2113和任何其他許可化合物的進一步臨牀開發。JNJ關於此類開發的決定將影響協議下潛在未來付款的時機和可用性(如果有的話)。例如，在2021年第四季度，JNJ作出了一項決定，停止進一步開發PTG-200和PN-232，轉而開發JNJ-2113。

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根據武田合作協議的條款，武田可以在(I)收到與Verify臨牀試驗有關的第三階段數據、(Ii)協議生效日期三週年或(Iii)發生與盧瑟肽臨牀開發有關的某些特定不良事件之後，提前發出書面通知，以方便整個或主要地區終止協議。

如果JNJ許可和合作協議或武田合作協議提前終止，或者JNJ或武田的開發活動提前終止或暫停很長一段時間，或者其他方面不成功，我們的業務和業務前景將受到重大不利影響。

在JNJ許可與合作協議或武田許可與合作協議的期限內，我們可能會與JNJ產生分歧，如果這些分歧不能友好地解決或對主角有利，結果可能會損害我們的業務。

我們可能會與JNJ就JNJ-2113的開發或JNJ許可與合作協議項下的其他事項產生分歧，而武田則可能與武田就Rusfertie的開發或武田合作協議項下的其他事項產生分歧，例如該協議的解釋或所有權。此外，由於協議下的合作開發期已經結束，JNJ擁有合作產生的候選產品的唯一決策權，這可能導致與JNJ的糾紛。與JNJ或武田的分歧可能會導致訴訟或仲裁，這將是昂貴的，並將耗費我們的管理層和員工的時間。

我們目前和未來的開發和商業化合作可能不會成功。

除了我們與JNJ許可和合作協議的合作以及我們與武田合作協議下的合作外，我們沒有針對我們的任何候選產品進行積極的合作。我們與JNJ和武田的合作以及未來的任何合作安排最終可能不會成功，這可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和增長前景產生負面影響。在我們與JNJ的合作下，或在我們與武田的合作下，我們對未來的開發和商業化活動沒有重大的權利或控制。這可能會在未來導致關於合作條款和各方各自權利的潛在糾紛，這些風險和不確定性也可能存在於我們未來的潛在合作中。

如果我們的戰略協作未能成功開發候選產品並將其商業化，或者如果我們的某個協作者未能履行其在協作協議下的義務或終止了與我們的協議，我們可能不會收到適用協作協議下的任何未來里程碑、版税或其他付款。此外，如果合作終止，可能需要額外的資金來進一步開發或商業化適用的候選產品。

我們依賴第三方進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些第三方未能成功履行其合同義務，或未能滿足監管要求或預期期限，我們可能無法及時獲得監管批准或商業化我們的候選產品，我們的業務可能會受到重大損害。

我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方合同研究組織（“CRO”）來執行、監督和管理臨牀試驗，併為我們的臨牀前研究和臨牀項目收集數據。我們只控制他們活動的某些方面。我們和我們的CRO必須遵守GCP，即FDA、EMA和類似的外國監管機構針對我們所有臨牀開發候選產品頒佈的法規和指南。如果我們或我們的任何CRO未能遵守適用的GCP，我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被視為不可靠，FDA、EMA或類似的外國監管機構可能不會接受這些數據，或在考慮我們提交監管批准或批准我們的上市申請之前要求我們進行額外的臨牀試驗。此外，我們的候選產品的大部分臨牀研究預計將在美國境外進行，這將使我們更難以監測CRO並對我們的臨牀試驗中心進行訪視，並將迫使我們嚴重依賴CRO來正確和及時地進行我們的臨牀試驗並遵守適用法規，包括GCP。

目錄表

如果我們與這些第三方CRO的任何關係終止，我們可能無法與替代CRO達成安排或以商業上合理的條款這樣做。如果CRO未能成功履行其合同職責或義務，或未能在預期期限內完成，如果需要更換CRO，或由於未能遵守我們的臨牀方案、監管要求或其他原因而導致其獲得的臨牀數據的質量或準確性受到影響，我們的臨牀試驗可能會延長，延遲或終止，我們可能無法獲得監管機構的批准或成功地將我們的候選產品商業化。因此，我們的經營業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能大幅增加，我們產生收入的能力可能會大大延遲。

我們面臨各種生產風險，並依賴第三方生產我們的原料藥和臨牀製劑，我們打算依賴第三方生產任何獲批候選產品的商業供應。

我們依賴合同製造商為我們製造和提供符合適用法規要求的產品。我們目前沒有，也不打算在國內發展生產藥品供應的基礎設施或能力，在可預見的未來，我們預計將繼續依賴合同製造商。隨着我們對我們的候選產品進行開發和潛在的商業化，我們將需要增加藥物的製造規模，這將需要開發新的製造工藝，以潛在地降低商品成本。我們將依靠我們的內部工藝研究和開發努力，以及合同製造商的努力，制定具有成本效益的大規模生產所需的良好製造實踐(GMP)。如果我們和我們的合同製造商不能成功地轉換到商業規模的製造，那麼我們的產品成本可能沒有競爭力，我們候選產品的開發和/或商業化將受到實質性的不利影響。此外，我們的合同製造商是我們臨牀候選產品的唯一供應來源。如果我們因任何原因遭遇意外的供應損失，無論是由於製造、供應或儲存問題、自然災害、地緣政治衝突、疾病爆發、流行病和流行病或其他原因，我們可能會遇到延遲、中斷、暫停或終止我們的臨牀試驗和計劃的開發計劃，或者被要求重新啟動或重複任何正在進行的臨牀試驗。

我們還依賴我們的合同製造商從第三方供應商那裏購買必要的材料，以生產我們的臨牀試驗候選產品。我們的供應商用來生產我們藥品的原材料供應商數量有限，可能需要評估替代供應商，以防止生產我們用於臨牀試驗的候選產品以及如果獲得批准用於商業銷售所需材料的生產可能中斷。此外，我們目前還沒有任何關於這些原材料的商業生產的協議。雖然我們通常不會開始臨牀試驗，除非我們相信我們有足夠的候選產品供應來完成臨牀試驗，但由於需要更換合同製造商或其他第三方製造商而導致正在進行的臨牀試驗的候選產品或其原材料供應的任何重大延誤都可能大大推遲我們臨牀試驗、產品測試的完成以及我們候選產品的潛在監管批准。

與監管審批相關的風險

FDA和類似外國機構的監管審批過程既漫長又耗時，如果我們最終無法獲得監管部門對我們候選產品的批准，我們的業務將受到實質性損害。

我們的業務在很大程度上取決於我們成功開發、獲得監管部門批准，然後成功將我們的候選產品商業化的能力。在我們獲得FDA、EMA或任何其他外國監管機構的監管批准之前，我們不被允許營銷或推廣我們的任何候選產品，而且我們的任何候選產品可能永遠不會獲得這樣的監管批准。獲得FDA和類似外國當局批准所需的時間很難預測，通常需要在臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素。批准政策、法規以及獲得批准所需的臨牀和生產數據的類型和數量可能會在臨牀開發過程中發生變化，並可能因司法管轄區而異。我們尚未獲得監管部門對任何產品的批准

目錄表

而且，我們現有的候選產品或我們正在開發或未來可能尋求開發的任何候選產品都不會獲得監管部門的批准。

我們的候選產品可能會因多種原因而無法獲得監管批准，其中包括：

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FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計或實施，或我們對為支持監管批准而提交的數據的解釋；

●

我們可能無法向FDA或類似的外國監管機構證明候選產品對於其建議的適應症是安全有效的，或者候選產品的臨牀和其他好處超過了其安全風險；

●

臨牀試驗結果可能達不到FDA或類似的外國監管機構批准的統計意義水平；

●

從我們候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗中收集的數據可能不足以支持提交保密協議、補充保密協議或獲得監管部門批准所需的其他監管申請；

●

我們或我們的承包商可能不符合GMP以及FDA或類似的外國監管機構批准所需的製造工藝、程序、文件和設施的其他適用要求；以及

●

FDA或類似的外國監管機構對我們候選產品的批准政策或法規的變化可能會導致我們的臨牀數據不足以獲得批准。

此外，即使我們獲得了監管機構的批准，監管機構也可能會批准我們的候選產品，但批准的適應症比我們要求的更少或更有限，或者可能包括安全警告或其他限制，這可能會對我們候選產品的商業可行性產生負面影響，包括可能獲得優惠的價格或報銷我們原本打算對我們的產品收取的費用。同樣，監管機構可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現或昂貴的風險評估和緩解系統的實施情況來批准，這可能會顯著降低我們候選產品的商業成功或生存能力。上述任何一種可能性都可能對我們的候選產品以及業務和運營前景造成實質性損害。

我們可能無法從FDA和/或EMA獲得適用於我們的候選產品的孤兒藥物指定，即使我們獲得了此類指定，我們也可能無法保持與孤兒藥物指定相關的好處，包括潛在的市場排他性。

我們的戰略包括在我們的候選產品可獲得的情況下申請孤兒藥物指定。Rusfertie已經從FDA和EMA獲得了治療PV患者的孤兒藥物指定。儘管有這一稱號，我們可能無法維持與孤兒藥物地位相關的好處，包括市場排他性。我們可能不是第一個獲得監管部門對特定孤兒指定適應症候選產品的批准的公司。此外，如果我們尋求批准一個比孤兒指定的適應症更廣泛的適應症，那麼在美國的獨家營銷權可能會受到限制，或者如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們不能保證足夠數量的產品來滿足患者的需求，則可能會失去獨家營銷權。此外，即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物指定排他性，這種排他性也可能無法有效地保護該產品免受競爭，因為具有不同活性部分的不同藥物可能會獲得並被批准用於相同的條件，並且只有第一個獲得給定活性成分批准的申請者才會獲得市場排他性的好處。即使在孤兒指定的產品獲得批准後，如果FDA得出結論認為，如果後來的藥物被證明更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，則隨後可以批准具有相同活性部分的較新藥物用於相同的疾病。

目錄表

與我們候選產品商業化相關的風險

我們目前沒有營銷和銷售組織。如果我們保留商業權利的任何候選產品被批准營銷，如果我們無法建立營銷和銷售能力，或者無法與第三方達成協議來營銷和銷售我們的候選產品，我們可能無法有效地營銷和銷售任何產品或創造產品收入。

我們目前沒有一個營銷或銷售組織來負責藥品的營銷、銷售和分銷，只有有限數量的員工從事這些活動。為了將我們任何獲得市場批准的候選產品商業化或共同商業化，我們必須建立足夠的營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方安排執行這些服務。我們這樣做可能不會成功。如果我們的任何候選產品開發成功，我們可能會選擇建立一支有針對性的專業銷售隊伍，這將是昂貴和耗時的。我們內部銷售、營銷和分銷能力發展的任何失敗或延誤都將對這些產品的商業化產生不利影響。就像我們對武田公司所做的那樣，我們可能會選擇與擁有直接銷售隊伍和建立分銷系統的第三方合作，要麼是為了增強我們自己的銷售隊伍和分銷系統，要麼是為了取代我們自己的銷售隊伍和分銷系統。在JNJ許可和協作協議或武田協作協議的情況下，我們可以選擇行使我們共同詳細介紹產品的權利，這將需要我們建立一個美國銷售團隊。如果我們不能成功地將我們的候選產品商業化，無論是我們自己還是通過與一個或多個第三方合作，我們未來的收入都將受到實質性和不利的影響。

最近頒佈的和未來的立法可能會增加我們獲得候選產品的上市批准和商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。

在美國和一些外國司法管轄區，我們預計醫療保健系統的立法和監管方面已經發生了許多變化，並提出了一些擬議的變化，這些變化可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們以有利可圖的方式銷售任何我們獲得營銷批准的候選產品的能力。我們預計，未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療治療支付的金額，這可能會導致對我們的需求減少。

還提出了立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈更多的立法變化，或者FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化對我們候選產品的上市批准(如果有)可能會產生什麼影響。此外，美國國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會顯著推遲或阻止上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試和其他要求的影響。參見第1項。有關更多資料，請參閲截至2023年12月31日的10-K表格年度報告中的“企業-政府監管”。

我們目前正在為我們的候選產品在美國以外進行很大一部分臨牀試驗，並打算繼續進行。如果獲得批准，我們可能會將我們的候選產品在國外商業化。因此，我們將面臨在美國以外開展業務的風險。

我們目前正在並打算繼續在美國以外進行我們的大部分臨牀試驗，如果獲得批准，我們還打算在美國以外的地方銷售我們的候選產品。因此，我們面臨着與在美國以外開展業務相關的風險。如果我們的候選產品獲得批准，我們未來的業務和財務業績可能會受到與在美國以外地區進行開發和營銷相關的各種因素的不利影響，包括不同的醫療標準和做法、地緣政治風險、圍繞知識產權保護的不確定性，以及監管風險，如遵守《反海外腐敗法》。如果我們不能正確預測和應對這些風險，我們的業務和財務業績將受到損害。

目錄表

即使我們的候選產品獲得批准，我們也可能失敗或選擇不將其商業化。

我們不能確定，如果我們的任何候選產品的臨牀試驗成功完成，我們是否能夠向FDA提交NDA，或者我們提交的任何NDA是否會及時獲得FDA的批准(如果有的話)。在完成候選產品的人體臨牀試驗後，將準備藥物檔案並作為NDA提交給FDA，其中包括與建議劑量和建議適應症的使用持續時間的產品的安全性和有效性相關的所有臨牀前研究和臨牀試驗數據，以及製造信息，以便FDA審查此類藥物檔案，並考慮批准在美國商業化的產品候選。如果我們無法就我們當前的任何候選產品提交保密協議，如果我們提交的任何保密協議沒有得到FDA的批准，或者我們選擇不提交保密協議，或者如果我們無法獲得任何所需的州和當地分銷許可證或類似授權，我們將無法將該產品商業化。FDA可以而且確實拒絕NDA，並要求進行額外的臨牀試驗，即使候選產品在第三階段臨牀試驗中取得了有利的結果。此外，我們可能會受到競爭產品的定價壓力，這可能會使我們很難或不可能成功地將候選產品商業化。如果我們不能將我們的任何候選產品商業化，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性的不利影響。

任何當前或未來候選產品的商業成功將取決於醫生、患者、第三方支付者和醫療界其他人的市場接受程度。

我們或我們的合作伙伴在對我們的候選產品進行任何潛在的商業發佈時，可能無法成功實現患者或醫生對此類候選產品的廣泛認識或接受。即使我們預計我們的候選產品將以負責任的方式定價，但如果獲得批准，也不能保證該產品或我們直接或通過戰略合作伙伴推出市場的任何其他產品將獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的市場接受。如果我們的任何候選產品獲準用於商業銷售，市場接受程度將取決於許多因素，包括但不限於：

●

安全和該產品在臨牀試驗中的療效，以及與競爭療法相比的潛在優勢；

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第三方發佈有關我們產品的不良安全性或有效性數據；

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任何副作用的發生率和嚴重程度，包括產品批准標籤中包含的任何限制或警告;

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批准的臨牀適應症；

●

認可和接受我們的候選產品，而不是我們競爭對手的產品;

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產品獲批所針對的疾病或病症的患病率;

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治療費用，特別是與競爭性治療有關的費用;

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目標患者人羣願意嘗試我們的療法，醫生願意開這些療法;

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市場營銷和分銷支持的實力以及競爭產品進入市場的時機；

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該產品在多大程度上被批准列入醫院和管理護理機構的處方；

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宣傳我們的產品或競爭對手的產品和治療方法；

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第三方付款人為候選產品或我們可能追求的任何其他候選產品提供保險和足夠補償的程度(如果獲得批准)；

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我們遵守監管要求的能力;以及

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FDA或其他監管機構規定的標籤或命名。

即使我們未來可能開發的候選產品在臨牀前和臨牀試驗中表現出同等或更有利的療效和安全性，市場對該候選產品的接受度也要在產品推出後才能完全知道，可能會受到潛在不良安全性體驗和其他候選產品記錄的負面影響。我們或任何戰略許可或協作合作伙伴教育醫療界和第三方付款人瞭解我們候選產品的好處的努力可能需要大量資源，與資金充足的大型製藥實體相比可能資源不足，而且可能永遠不會成功。如果我們未來可能開發的AY產品候選產品獲得批准，但未能獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的足夠接受，我們將無法產生足夠的收入來實現或保持盈利。

與我們的商業和工業有關的風險

我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們或我們的合作伙伴不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。

生物技術和製藥行業競爭激烈，並受到快速和重大技術變革的影響。我們在世界各地都有競爭對手，包括大型跨國製藥公司、生物技術公司、專業製藥和仿製藥公司以及大學和其他研究機構。

我們的許多競爭對手擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更多的研發人員和經驗豐富的營銷和製造組織。因此，這些公司可能會比我們更快地獲得監管部門的批准，可能會更有效地銷售和營銷他們的產品。規模較小或處於早期階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型老牌公司的合作安排。由於較新技術在商業上的適用性的進步，以及更多可用於投資這些行業的資本，競爭可能進一步加劇。我們的競爭對手可能會在獨家基礎上成功地開發、收購或許可比我們目前正在開發或可能開發的任何候選產品更容易開發、更有效或成本更低的藥品。如果獲得批准，我們的候選產品預計將面臨來自商業上可用的藥物以及我們競爭對手正在開發的藥物的競爭。

製藥公司可能會投入巨資加速新化合物的發現和開發，或者授權可能會降低我們候選產品競爭力的新化合物。此外，任何與經批准的產品競爭的新產品都必須在功效、便利性、耐受性或安全性方面表現出優勢，才能克服價格競爭，並在商業上取得成功。如果我們的競爭對手在我們之前成功獲得FDA、EMA或其他監管機構的批准，或者在我們之前發現、開發和商業化藥物，將對我們的候選產品和業務的未來前景產生實質性的不利影響。例如，在2021年11月，FDA批准了新型聚乙二醇化幹擾素的製造商PharmaEsentia Corporation提出的用於治療無症狀性脾腫大的PV患者的ropeg幹擾素α-2b的生物製品許可證申請。在某些情況下，我們還面臨來自現有護理標準的競爭，這些標準可能比我們預期的藥品價格低得多。例如，一種廣泛用於患者的治療方法是靜脈切開術和/或螯合療法。雖然患者可能不喜歡頻繁抽血的療法，但這些療法價格低廉，如果我們的候選藥物成功開發並獲得批准，可能會給我們帶來定價挑戰。有關更多信息，請參閲我們截至2023年12月31日的年度報告Form 10-K中的項目1“商業競爭”。

目錄表

疾病、流行病和流行病的爆發已經並可能繼續對我們的業務產生不利影響，包括我們正在進行和計劃中的臨牀試驗以及臨牀前和發現研究。

由於與新冠肺炎大流行相關的全球影響，我們現有的和計劃中的臨牀試驗出現了延誤，我們未來的運營結果和流動性可能會受到流行病和流行病的直接和間接影響。我們已經並可能在未來經歷可能對我們的業務產生不利影響的更多中斷或費用增加，包括在我們正在進行的臨牀試驗和我們未來的臨牀試驗中招募患者的延遲或困難；臨牀站點啟動的延遲或困難，包括在招聘臨牀站點調查人員和臨牀站點工作人員或維持此類站點的持續運營方面的困難；以及在製造和接收進行臨牀試驗和臨牀前研究所需的用品、材料和服務方面的延遲。

持續和長期的公共衞生危機可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生實質性的負面影響。

不穩定的市場和宏觀經濟狀況，包括高通脹和持續通脹，可能會對我們的業務、財務狀況和股票價格產生嚴重的不利影響。

正如廣泛報道的那樣，我們目前正處於宏觀經濟不確定和資本市場混亂的時期，這受到國內外貨幣和財政政策、地緣政治不穩定(包括俄羅斯與烏克蘭之間以及以色列及其周邊地區持續的軍事衝突)、中國與臺灣之間日益緊張的局勢以及高利率的顯著影響。特別是，烏克蘭衝突加劇了市場混亂，包括商品價格的大幅波動以及供應鏈中斷，並導致全球通貨膨脹率創紀錄。美國聯邦儲備委員會(Federal Reserve)和其他央行可能無法通過更嚴格的貨幣政策來遏制通脹，通脹可能會在很長一段時間內上升或持續。通貨膨脹因素，如臨牀用品成本、利率、管理費用和運輸成本的增加，可能會對我們的經營業績產生不利影響。我們繼續關注這些事件及其對我們業務的潛在影響。儘管到目前為止，我們不認為通貨膨脹對我們的財務狀況或經營結果產生了實質性影響，但由於許多因素，包括宏觀經濟和市場狀況、國內和全球貨幣和財政政策、供應鏈限制、俄羅斯與烏克蘭和以色列及周邊地區之間持續的衝突以及其他因素，我們的財務狀況或經營結果可能會受到不利影響，這些因素可能會導致我們候選產品的製造成本增加，以及啟動試驗的延遲。此外，全球信貸和金融市場在過去幾年中經歷了極端的波動和破壞，上述因素已經並可能繼續造成流動性和信貸供應減少、消費者信心下降、經濟增長下降、經濟穩定的不確定性和通貨膨脹加劇。

不能保證信貸和金融市場的進一步惡化以及對經濟狀況的信心不會發生。未來的經濟衰退、市場回調或其他重大地緣政治事件可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生重大影響。我們的總體業務戰略可能會受到任何此類經濟低迷、動盪的商業環境或持續不可預測和不穩定的市場狀況的不利影響。如果當前的股票和信貸市場惡化或沒有改善，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難、成本更高、稀釋程度更高。如果不能及時以有利的條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股票價格產生實質性的不利影響，並可能要求我們推遲或放棄臨牀開發計劃。此外，我們目前的一個或多個服務提供商、製造商和其他合作伙伴可能無法挺過經濟困難時期，這可能直接影響我們實現運營目標的能力。

我們在金融機構持有現金，餘額通常超過聯邦保險的限額。金融機構的倒閉可能會對我們支付運營費用或支付其他款項的能力造成不利影響。

我們在無息和有息賬户中持有的現金通常超過聯邦存款保險公司(“FDIC”)的保險限額。如果這樣的銀行機構倒閉，我們可能會損失超過保險限額的全部或部分金額。例如，聯邦存款保險公司控制了硅業

目錄表

山谷銀行，2023年3月10日。美聯儲隨後宣佈，賬户持有人將得到賠償。然而，在未來銀行倒閉的情況下，FDIC可能不會讓所有賬户持有人變得完整。此外，即使賬户持有人最終因未來的銀行倒閉而得到賠償，賬户持有人對其賬户和賬户中持有的資產的訪問可能會大大延遲。我們未來可能遇到的任何重大損失或在一段重要時期內無法獲取我們的現金和現金等價物可能會對我們支付運營費用或支付其他付款的能力產生不利影響，這可能會對我們的業務產生不利影響。

如果我們未能遵守州和聯邦醫療監管法律，我們可能面臨重大處罰、損害賠償、罰款、交還、誠信監督和報告義務、被排除在參與政府醫療保健計劃之外，以及我們的業務縮減，任何這些都可能對我們的業務、運營和財務狀況產生不利影響。

醫療保健提供者，包括醫生和第三方付款人，將在我們可能開發的任何未來候選產品或我們獲得市場批准的任何候選產品的推薦和處方中發揮主要作用。我們與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規，這些法律和法規可能會影響我們營銷、銷售和分銷我們產品的業務或財務安排和關係。即使我們不會也不會控制醫療服務的轉介或直接向Medicare、Medicaid或其他第三方付款人收費，但與欺詐和濫用以及患者權利有關的聯邦和州醫療法律法規現在和將來都適用於我們的業務。可能影響我們運作能力的法律包括但不限於：

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聯邦反回扣法令；

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聯邦虛假申報法，包括《虛假申報法》；

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1996年聯邦《健康保險可轉移性和責任法案》(“HIPAA”)；

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經《衞生信息技術促進經濟和臨牀衞生法》及其實施條例修正的《衞生信息技術促進經濟和臨牀衞生法》，該條例還規定了《衞生信息技術促進經濟和臨牀健康法》所涵蓋的實體、其業務夥伴及其所涵蓋的分包商在保護個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸方面的義務，包括強制性合同條款；

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聯邦民事罰金法規；

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聯邦醫生支付陽光法案；以及

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類似的國家和外國法律法規，如國家反回扣和虛假申報法。

此外，ACA除其他外，修改了聯邦反回扣法規和某些管理醫療欺詐的刑法的意圖要求。任何違反這些法律的行為，或者任何針對我們違反這些法律的行為，即使我們成功地進行了防禦，都可能對我們的聲譽、業務、運營結果和財務狀況造成實質性的不利影響。

我們已經與醫生和其他醫療保健提供者達成了諮詢和科學諮詢委員會的安排，其中包括一些可能影響我們候選產品的使用(如果獲得批准)的人。雖然我們一直在努力構建我們的安排，以遵守適用的法律，但由於這些法律的複雜和深遠性質，監管機構可能會將這些交易視為必須重組或終止的違禁安排，或者我們可能因此而受到其他重大處罰。如果監管機構將我們與供應商的財務關係解讀為違反適用法律，而這些供應商可能會影響我們候選產品的訂購和使用，那麼我們可能會受到不利影響。

這些法律的範圍和執行都是不確定的，並受到當前醫療改革環境的快速變化的影響。聯邦和州執法機構繼續加強對

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醫療保健公司和醫療保健提供者之間的互動，這導致了醫療保健行業的一些重大調查、起訴、定罪和和解。此外，作為這些調查的結果，醫療保健提供者和實體可能必須同意作為同意法令或公司誠信協議的一部分的額外繁瑣的合規和報告要求。任何此類調查或和解都可能大幅增加我們的成本，或以其他方式對我們的業務產生不利影響。

如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法律和法規，我們可能面臨重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、誠信監督和報告義務、被排除在政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)之外、交還、合同損害、聲譽損害、利潤減少以及我們業務的削減或重組。如果我們或我們的協作合作伙伴無法遵守這些規定，我們根據協作協議從銷售候選產品中賺取潛在版税的能力將受到實質性的不利影響。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。施加任何此類處罰或其他商業限制可能會對我們的合作安排產生負面影響，或導致我們的合作伙伴終止相關的許可和合作協議，這兩種情況中的任何一種都會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。

我們未來的成功有賴於我們能否留住我們的行政人員，以及吸引、留住和激勵合格的人員。如果我們不能成功地吸引和留住高素質的人才，我們就可能無法成功地實施我們的商業戰略。

我們高度依賴現有的高級管理團隊。失去任何高管或其他關鍵員工的服務，以及我們無法找到合適的替代者，都將損害我們的研發努力、我們的合作努力，以及我們的業務、財務狀況和前景。我們的成功還取決於我們有能力繼續吸引、留住和激勵具有科學、醫療、監管、製造、營銷、銷售、一般和行政以及管理培訓和技能的高技能和經驗豐富的人員。

由於生物製藥、生物技術、製藥等行業對有限數量合格人才的激烈競爭，我們未來可能無法吸引或留住人才。與我們競爭合格人才的許多其他生物製藥和製藥公司擁有更多的財務和其他資源，不同的風險狀況，以及比我們更長的行業歷史。許多人位於該國生活成本較低的地區。此外，美國最近經歷了歷史上的高通脹水平和普遍的嚴重勞動力短缺，這創造了一個極具競爭力的工資環境，可能會增加我們的運營成本。任何或所有這些因素都可能限制我們繼續吸引和留住高素質人才的能力，這可能會對我們成功開發和商業化候選產品以及按照目前的設想發展我們的業務和運營的能力產生負面影響。

我們預計未來將擴大我們組織的規模，在管理這種增長方面可能會遇到困難。

截至2024年3月31日，我們擁有124名全職等值員工，其中97名全職等值員工從事研發。隨着我們的開發和商業化計劃和戰略的發展，我們預計需要更多的管理、運營、科學、銷售、營銷、研究、開發、監管、製造、財務和其他資源。此外，隨着我們業務的擴大，我們預計將需要管理與戰略合作伙伴、CRO、合同製造商、供應商、供應商和其他第三方的關係。我們未來的財務業績以及我們開發和商業化我們的候選產品並有效競爭的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理未來任何增長的能力。我們可能無法成功完成這些任務來發展我們的公司，如果我們不能完成其中任何一項任務，可能會對我們的業務和運營產生不利影響。

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信息技術系統的嚴重中斷或數據安全的破壞可能會對我們的業務造成不利影響。

我們的業務越來越依賴關鍵、複雜和相互依賴的信息技術系統，包括基於互聯網的系統，以支持業務流程以及內部和外部通信。我們的內部計算機系統以及我們所依賴的CRO、合同製造商、協作合作伙伴和其他第三方的計算機系統的大小和複雜性可能使它們容易受到故障、電信和電氣故障、勒索軟件等惡意入侵以及可能導致關鍵業務流程受損的計算機病毒的影響。我們的系統可能容易受到員工或其他人的數據安全漏洞的攻擊，這些漏洞可能會將敏感數據暴露給未經授權的人。此類數據安全漏洞可能導致商業祕密或其他知識產權的丟失，或可能導致我們的員工、合作者、臨牀試驗患者和其他人的個人身份信息(包括敏感個人信息)公開暴露。惡意入侵、電子郵件泄露或其他數據安全漏洞或隱私侵犯導致患者信息(包括個人身份信息或受保護的健康信息)的披露或修改或阻止訪問，可能會損害我們的聲譽，迫使我們遵守聯邦和/或州的違規通知法律，要求我們採取強制糾正措施，要求我們核實數據庫內容的正確性，並以其他方式使我們根據保護個人數據的法律和法規承擔責任，從而導致成本增加或收入損失。如果我們無法防止此類數據安全漏洞或侵犯隱私行為，或無法實施令人滿意的補救措施，我們的運營可能會中斷，我們可能會遭受聲譽損失、財務損失和其他監管處罰。

如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會被罰款或罰款，或者產生成本，這可能會對我們的業務成功產生實質性的不利影響。

我們受到許多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的業務涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料，併產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們不能消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能產生與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。

我們的員工、獨立承包商、主要調查人員、顧問和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們面臨員工、獨立承包商、主要調查人員、顧問或供應商可能從事欺詐行為或其他非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為或向我們披露未經授權的活動，違反：(I)FDA或可比外國監管機構的法律和法規；(Ii)製造標準；(Iii)由可比外國監管機構建立和執行的聯邦和州數據隱私、安全、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律和法規；或(Iv)要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。此外，我們還面臨這樣的風險，即某人或政府可能會指控此類欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。如果對我們採取任何此類行動，而我們沒有成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務和業務結果產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。

如果對我們提起產品責任訴訟，我們可能會承擔大量責任，並可能被要求限制我們候選產品的商業化。

如果我們開發的任何產品據稱在產品測試、製造、營銷或銷售過程中造成傷害或被發現不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有的危險、疏忽、嚴格

目錄表

責任和違反保修。如果我們不能成功地針對產品責任索賠為自己辯護，我們可能會招致重大責任，或者被要求停止開發，或者如果獲得批准，將限制我們候選產品的商業化。

我們無法以可接受的成本獲得並保留足夠的產品責任保險，以防範潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或阻礙我們候選產品的開發或商業化。我們目前為我們的臨牀試驗投保臨牀試驗責任保險。雖然我們承保此類保險，但任何針對我們的索賠都可能導致法院判決或和解的金額不在我們保險的全部或部分承保範圍內，或者超出我們的保險範圍。我們的保險單也有各種例外，我們可能會受到產品責任索賠的影響，而我們沒有承保範圍。我們將不得不支付任何由法院裁決或在和解協議中談判達成的超出我們承保範圍限制或不在我們保險覆蓋範圍內的金額，而我們可能沒有或能夠獲得足夠的資本來支付這些金額。

我們的總部位於已知的地震斷裂帶附近。地震、火災或任何其他災難性事件的發生可能會擾亂我們的運營或為我們提供重要支持功能的第三方的運營，這可能會對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。

我們和我們所依賴的一些第三方服務提供商的各種支持功能很容易受到災難性事件的破壞，例如停電、自然災害、極端天氣、恐怖主義、流行病和類似的不可預見的事件，這些事件超出了我們的控制。我們的公司總部，包括我們的實驗室設施，都位於舊金山灣區，那裏過去曾經歷過嚴重的地震和野火。我們不投保地震險。地震或其他自然災害可能嚴重擾亂我們的運營，並對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。

新獲批產品的保險覆蓋範圍和報銷狀況尚不確定。未能為我們的候選產品獲得或保持足夠的保險和報銷可能會限制我們創造收入的能力。

政府和私人付款人的可獲得性和報銷範圍是大多數患者能夠負擔得起藥物和治療費用的關鍵。我們的任何候選產品獲得營銷批准的銷售將在很大程度上取決於我們候選產品的成本將在多大程度上由健康維護、管理醫療、藥房福利和類似的醫療管理組織支付，或由政府衞生行政當局、私人健康保險保險公司和其他第三方付款人報銷。如果無法獲得報銷，或僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不足以讓我們建立或保持足夠的定價，從而使我們的投資實現足夠的回報。

由於對新產品進入保健市場設置了越來越高的壁壘，新批准產品的保險覆蓋範圍和報銷方面存在重大不確定性。承保範圍和報銷範圍因付款人而異。很難預測CMS將如何決定對我們這樣的新產品的補償，因為沒有關於這些新產品的既定做法和先例。

在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格控制和其他市場監管，我們認為，歐洲、加拿大和其他國家對成本控制舉措的日益重視，可能會導致我們為候選產品定價的條款比我們目前預期的要低。在許多國家，特別是歐洲聯盟國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。一般來説，這種制度下的產品價格比美國低很多。額外的外國價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向我們的候選產品收取的費用。因此，在市場上

目錄表

在美國以外，我們產品的報銷可能比美國少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。

與我們的知識產權有關的風險

如果我們不能獲得或保護與我們的候選產品和技術相關的知識產權，我們可能就無法在我們的市場上有效地競爭。

我們依靠專利保護、商業祕密保護和保密協議的組合來保護與我們的候選產品和技術相關的知識產權。生物技術和製藥領域的專利實力涉及複雜的法律和科學問題，可能不確定。我們可能會也可能不會提交或起訴所有必要或可取的專利申請。我們擁有或許可的專利申請可能無法在美國或其他國家/地區頒發專利，或者它們可能無法在美國或其他國家/地區產生涵蓋我們候選產品或技術的已頒發專利。任何未能識別與專利或專利申請相關的現有技術都可能使專利無效或阻止專利頒發。即使已經頒發了專利，第三方也可以對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小、無效或無法強制執行。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權，為我們的候選產品和技術提供排他性，或阻止其他人圍繞我們的聲明進行設計。

如果我們的專利提供的保護的廣度或強度受到挑戰，或者如果它們未能為我們的候選產品提供有意義的排他性，可能會阻止我們對所涵蓋的產品主張排他性，並允許仿製藥競爭。我們不能保證我們的專利申請中的哪一項(如果有的話)將被髮布，任何此類已發佈專利的廣度，或任何已發佈的專利是否將被發現無效、不可執行或將受到第三方的威脅。對我們的專利或專利申請的任何成功的反對或其他挑戰都可能極大地削弱我們開發的任何產品的商業前景。

此外，專利的壽命是有限的。在美國和其他許多國家，專利的自然失效時間通常是申請後20年，一旦任何涵蓋產品的專利到期，仿製藥競爭對手就可能進入市場。我們授予的覆蓋黃麴黴毒素的美國專利將於2034年到期，但有資格在部分開發時間內延長最多五年。雖然美國專利商標局造成的某些延遲可以延長專利的壽命，但由於專利申請人在專利訴訟期間造成的某些延遲，這種增加可以減少或消除。如果我們在臨牀試驗或獲得監管批准方面遇到延誤，我們可以銷售任何受專利保護的產品的時間段將縮短，如果獲得批准的話。

我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。在世界各地為我們所有候選產品申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些國家的法律不像美國的聯邦和州法律那樣保護包括商業祕密在內的知識產權，許多國家限制專利對包括政府機構或政府承包商在內的第三方的可執行性。

競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區與我們的產品競爭，而我們的專利主張或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們如此競爭。此外，如果我們的商業祕密在外國司法管轄區被泄露，世界各地的競爭對手可能會獲得我們的專有信息，而我們可能沒有令人滿意的追索權。這樣的披露可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護不能或可能不能申請專利或我們選擇不申請專利的專有科學、商業和技術信息和訣竅。例如，我們主要依靠商業祕密和保密協議來保護我們的多肽療法。

目錄表

技術平臺。任何向第三方披露或盜用我們的機密專有信息都可能使競爭對手迅速複製或超過我們的技術成就，從而侵蝕我們在市場上的競爭地位。如果我們不能保護我們的商業祕密和專有技術的機密性，或者如果競爭對手獨立開發可行的競爭產品，我們的業務和競爭地位可能會受到損害。

儘管我們要求我們的所有員工將他們的發明轉讓給我們，並努力與我們的所有員工、顧問、顧問和任何能夠訪問我們專有技術和與此類技術相關的其他機密信息的第三方執行保密協議，但我們不能確定我們已經與可能幫助開發我們的知識產權或訪問我們專有信息的所有第三方簽署了此類協議，我們也不能確保我們的協議不會被違反。如果這些保密協議的任何一方違反或違反此類協議的條款，我們可能沒有足夠的補救措施來應對任何此類違反或違規行為，我們可能會因此丟失我們的商業祕密。

即使我們能夠充分保護我們的商業祕密和專有信息，我們的商業祕密也可能被我們的競爭對手知道或獨立發現。如果我們的商業祕密沒有得到充分的保護，以保護我們的市場不受競爭對手產品的影響，其他公司可能會利用我們的專利多肽候選產品發現技術來識別和開發競爭產品候選產品，因此我們的競爭地位可能會受到不利影響，我們的業務也可能受到影響。

我們可能會捲入保護或執行我們的知識產權的訴訟和其他法律程序，這可能是昂貴、耗時和不成功的。

競爭對手可能會侵犯我們已發佈的專利或因我們的待決專利申請或未來專利申請而發佈的任何專利。為了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們的專利無效或不可強制執行，或者可以以我們的專利不涵蓋相關技術為理由，拒絕阻止侵權訴訟中的另一方使用所涉技術。任何訴訟或辯護程序中的不利結果可能會使我們的一項或多項專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或被狹隘解釋的風險，並可能使我們的任何專利申請面臨無法產生已頒發專利的風險。已頒發的專利和專利申請可能會在美國和國外的法院和專利局受到挑戰。在任何此類挑戰中做出不利裁決可能會阻止我們的專利權的頒發、縮小我們的範圍、使我們的專利權無效或使其無法執行、導致排他性的喪失，或者限制我們阻止他人使用我們的平臺技術和產品或將其商業化的能力。任何此類不利結果或決定都可能對我們的業務、財務狀況和經營結果產生重大不利影響。

如果在美國或國外的法庭上受到質疑，任何已發佈的涵蓋我們候選產品的專利，包括因我們正在申請或未來的專利申請而可能發佈的任何專利，都可能被視為無效或不可執行。

隨着越來越多的團體參與與我們的候選產品（如hepcidin mimetics或IL-23 R）相關領域的科學研究和產品開發，我們的專利或我們已授權的專利受到專利干涉、派生訴訟、異議、複審、訴訟或其他方式挑戰的風險可能會增加。專利糾紛的不利結果可能會對我們的業務產生重大不利影響：

●

導致我們在相關司法管轄區失去專利權；

●

使我們的合作伙伴或我們面臨訴訟，或以其他方式阻止候選產品在相關司法管轄區的商業化;或

●

要求我們的合作伙伴或我們獲得爭議專利的許可，停止使用爭議技術或開發或獲得替代技術。

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專利糾紛的不利結果可能會嚴重損害我們的合作或導致我們的合作伙伴終止各自的協議。

與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序，無論是否有法律依據，都是不可預測的，通常都是昂貴和耗時的，即使以有利於我們的方式解決，也可能會從我們的核心業務中轉移大量資源，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或進展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的市場價格產生重大不利影響。我們可能沒有足夠的財務或其他資源來充分進行此類訴訟或程序。我們的部分競爭對手可能能夠比我們更有效地承擔該等訴訟或法律程序的成本，原因是他們擁有更大的財務資源及更成熟和發達的知識產權組合。因此，儘管我們努力，我們可能無法阻止第三方侵犯或盜用或成功挑戰我們的知識產權。因專利訴訟或其他程序的啟動和持續而導致的不確定性可能對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。

第三方對知識產權侵權的索賠可能會阻礙或推遲我們的藥物發現和開發工作。

我們的商業成功在一定程度上取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選藥物以及使用我們的專有技術而不侵犯或以其他方式侵犯第三方的專利和專有權利的能力。在我們正在開發候選產品的領域中存在大量美國和外國頒發的第三方專利和未決專利申請，可能存在與使用或製造我們的候選產品和技術相關的第三方專利或專利申請，這些專利或專利申請對材料、配方、製造方法或治療方法提出權利要求。

第三方可能對我們提起法律訴訟，指控我們侵犯或以其他方式侵犯他們的專利或其他知識產權。鑑於我們技術領域的大量專利，我們候選產品的營銷或我們技術的實踐可能會侵犯現有專利或未來授予的專利。可能有一些我們不知道的正在處理中的申請，這些申請可能會在以後導致已頒發的專利，這些專利可能會因我們的肽療法技術平臺的實踐或我們候選產品的製造、使用或銷售而受到侵犯。如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，以涵蓋我們的任何候選產品的製造過程、製造過程中形成的任何分子或任何最終產品或配方本身，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們將該候選產品商業化的能力，除非我們根據適用專利獲得了許可，或直到該等專利到期。隨着我們行業的擴張和更多專利的頒發，我們的候選產品或技術可能會引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。

對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們將候選產品商業化的能力。即使我們成功地對任何侵權索賠進行了辯護，訴訟也是昂貴和耗時的，很可能會將管理層的注意力和大量資源從我們的核心業務上轉移開。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能不得不支付大量損害賠償、限制我們的使用、支付特許權使用費或重新設計我們的侵權候選產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們可能選擇向第三方專利持有者尋求許可，也可能被要求向第三方專利持有者尋求許可，並且很可能被要求支付許可費或版税，或者兩者兼而有之，每一項都可能是鉅額的。然而，這些許可證可能不會以商業上合理的條款提供，或者根本不會。即使我們能夠獲得許可，我們獲得的權利也可能是非排他性的，這將使我們的競爭對手能夠獲得我們被迫依賴的相同知識產權。此外，即使在沒有訴訟的情況下，我們也可能需要從第三方獲得許可證來推進我們的研究或允許我們的候選產品商業化，我們經常這樣做。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可證中的任何一項，如果有的話。在這種情況下，我們將無法進一步實踐我們的技術或開發和商業化我們的任何候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。

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我們可能會受到以下指控的影響：我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，或者我們的員工錯誤地使用或披露了前僱主或其他僱主的所謂商業祕密。

我們的許多員工和顧問，包括我們的高級管理層和我們的科學創始人，都曾受僱於大學或其他生物技術或製藥公司，包括潛在的競爭對手。我們的一些員工和顧問，包括我們的每一位高級管理層成員和我們的每一位科學創始人，都簽署了與以前的聘用或保留相關的專有權、保密和競業禁止協議。我們可能會受到這樣的指控：我們或這些員工、顧問或獨立承包商使用或披露了任何此類員工或顧問的前僱主或其他僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地對這類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。

我們可能會受到質疑我們已發行專利、因我們未決或未來專利申請而頒發的任何專利以及其他知識產權的發明權或所有權的索賠。

我們可能會受到前員工、合作者或其他第三方對我們已頒發的專利、因我們正在申請或未來申請而頒發的任何專利或其他知識產權擁有所有權權益的索賠。我們過去有過，將來也可能會有所有權糾紛，例如，由於顧問或參與開發我們候選產品和技術的其他人的義務衝突而產生的糾紛。訴訟可能是必要的，以捍衞這些和其他索賠。

此外，我們的一些知識產權是通過使用美國政府資金產生的，因此受到某些聯邦法規的約束。因此，根據1980年的Bayh-Dole法案和實施條例，美國政府可能對我們當前或未來的候選產品中包含的知識產權擁有某些權利。這些美國政府對在政府資助的項目下開發的某些發明的權利包括為任何政府目的使用發明的非排他性、不可轉讓、不可撤銷的全球許可。此外，美國政府有權要求我們或我們的許可人在某些情況下向第三方授予任何這些發明的獨家、部分獨家或非獨家許可（也稱為“進入權”）。

我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被挪用或披露的可能性。

因為我們希望在我們的候選產品的開發和製造中依賴於第三方，所以我們有時必須與他們分享商業祕密。我們尋求通過在開始研究或披露專有信息之前與我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問簽訂保密協議、材料轉讓協議、諮詢協議或其他類似協議來部分保護我們的專有技術。這些協議通常限制第三方使用或披露我們的機密信息的權利，包括我們的商業祕密。儘管在與第三方合作時採用了合同條款，但共享商業祕密和其他機密信息的需要增加了此類商業祕密被我們的競爭對手知曉、被無意中納入其他人的技術中、或在違反這些協議的情況下被披露或使用的風險。鑑於我們的專有地位在一定程度上基於我們的專有技術和商業祕密，競爭對手發現我們的商業祕密或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務和運營結果產生不利影響。

目錄表

知識產權不一定能解決我們業務面臨的所有潛在威脅。

我們的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的，因為知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務。以下示例是説明性的：

●

其他人可能能夠製造與我們的候選產品相似的化合物或配方，但不屬於我們擁有、許可或控制的任何專利的權利要求範圍;

●

我們或任何戰略合作伙伴可能不是第一個做出我們擁有的已授權專利或待審批專利申請所涵蓋的發明的人;

●

我們可能不是第一個就我們的某些發明提出專利申請的人;

●

其他人可以獨立開發相同、類似或替代技術，而不會侵犯、盜用或侵犯我們的知識產權;

●

我們正在處理的專利申請有可能不會產生已頒發的專利；

●

已頒發的專利可能不會為我們提供任何競爭優勢，或可能會縮小範圍或被視為無效或不可執行，包括由於法律挑戰;

●

我們的競爭對手可能會在美國和其他國家進行研究和開發活動，為某些研究和開發活動提供免受專利侵權指控的避風港，以及在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動，然後可能利用從這些活動中獲得的信息來開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場銷售；

●

我們可以選擇不申請專利，以保護某些商業祕密或專有技術，而第三方隨後可能會提交涵蓋該等商業祕密或專有技術的專利；以及

●

他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響。

如果這些事件中的任何一個發生，都可能對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。

與我們普通股所有權相關的風險

無論我們的經營業績如何，我們的股價一直並可能繼續波動，可能會下跌。

我們的股價過去一直在波動，未來可能也會波動。從2024年1月1日到2024年3月31日，我們普通股的報告銷售價格在每股21.43美元到33.34美元之間波動。一般的股票市場，特別是生物技術公司的市場經歷了極端的波動，這種波動往往與某些公司的經營業績無關。由於這種波動，投資者在我們普通股上的投資可能會遭受損失，包括由於這些“風險因素”和本季度報告中其他地方討論的因素。

我們股價的波動可能會讓我們面臨證券集體訴訟。

證券集體訴訟經常是在證券市場價格下跌後對公司提起的。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，並轉移管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。

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我們被要求對財務報告制定並保持適當和有效的內部控制，任何未能保持這些內部控制的充分性都可能對投資者對我們公司的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。

根據薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404條(“第404條”)，我們必須提交一份關於我們財務報告內部控制有效性的報告。這項評估需要包括披露我們管理層在財務報告內部控制方面發現的任何重大弱點。我們的獨立註冊會計師事務所必須證明我們對財務報告的內部控制的有效性。

維持適當的內部控制，以便我們能夠及時編制準確的財務報表，這是一項既昂貴又耗時的工作，需要經常進行評估。我們目前沒有內部審計小組，我們可能需要僱用更多具有適當上市公司經驗和技術會計知識的會計和財務人員，並繼續進行昂貴和具有挑戰性的程序，編制系統和處理必要的文件，以執行遵守第404條所需的評估。我們可能無法及時完成我們的持續評估、測試和任何必要的補救措施。在評估我們的內部控制時，如果我們發現我們的財務報告內部控制存在一個或多個重大弱點，或未能糾正任何重大弱點，我們將無法斷言我們的財務報告內部控制是有效的。此外，如果我們存在重大弱點，我們將收到獨立註冊會計師事務所對我們財務報告內部控制的負面意見。任何重大缺陷或其他未能保持對財務報告的內部控制，都可能嚴重抑制我們準確報告我們的財務狀況或運營結果的能力。如果我們不能遵守第404條的要求，或者如果我們或我們的獨立註冊會計師事務所無法證明我們對財務報告的內部控制的有效性，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心，我們的股票的市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查，這將需要額外的財務和管理資源。

我們的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院是我們與股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。

我們修訂和重述的公司註冊證書(“公司註冊證書”)規定，特拉華州衡平法院將是某些訴訟和程序的獨家論壇。此外，修訂後的1933年《證券法》(簡稱《證券法》)第22條規定，聯邦法院和州法院對《證券法》的所有訴訟同時擁有管轄權。因此，州法院和聯邦法院都有管轄權受理此類索賠。法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙此類訴訟。或者，如果法院發現我們的公司註冊證書中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用。

我們的憲章文件和特拉華州法律中的一些條款可能具有反收購效果，可能會阻止其他公司收購我們，即使收購對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。

我們的公司註冊證書和章程中有一些條款，如分類董事會的存在和“空白支票”優先股的授權，這可能會使第三方難以收購或試圖收購我們公司的控制權，即使控制權的變更被我們的股東認為是有利的。這些規定可能會使股東更難更換負責任命我們管理層成員的董事會成員，從而挫敗或阻止股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。

此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款禁止擁有我們已發行有表決權股票15%或更多的人在交易日期後三年內與我們合併或合併。

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收購超過我們已發行有投票權股份的15%，除非合併或合併以規定方式獲得批准。我們的公司證書、我們的章程或特拉華州法律中任何具有推遲或阻止控制權變更效果的條款都可能會限制我們的股東獲得我們普通股股份溢價的機會，也可能會影響一些投資者願意為我們普通股支付的價格。

一般風險因素

我們使用淨營業虧損結轉來抵消未來應税收入的能力，以及我們使用税收抵免結轉的能力，可能會受到一定的限制。

我們使用聯邦和州淨營業虧損(“NOL”)抵銷潛在未來應税收入和相關所得税的能力取決於我們未來應税收入的生成，我們無法確定地預測我們何時或是否會產生足夠的應税收入來使用NOL。在我們繼續產生應税損失的情況下，未使用的損失將結轉以抵消未來的應税收入，直到該等未使用的損失到期。

根據修訂後的1986年《國税法》第382和383條，如果一家公司經歷了一次“所有權變更”，一般定義為某一股東在三年期間的股權所有權變動超過50個百分點(按價值計算)，則該公司利用變動前淨營業虧損結轉或NOL以及其他變動前税收屬性(如研發税收抵免)來抵消變動後應納税所得額或納税義務的能力可能是有限的。我們在過去經歷了所有權變更，導致我們使用NOL和信用的能力每年都受到限制。此外，由於未來的股票發行或股票所有權的其他變化，我們可能會經歷後續的所有權變化，其中一些是我們無法控制的。因此，我們財務報表中列報的NOL和税收抵免結轉的金額可能會受到限制，並可能到期而無法使用。我們的NOL的任何此類實質性限制或到期都可能會有效地增加我們未來的納税義務，從而損害我們未來的經營業績。

第二項。未登記的股權證券銷售和收益的使用

最近出售的未註冊證券

沒有。

股份或公司股權證券的回購

沒有。

第三項。高級證券違約

沒有。

第四項。煤礦安全信息披露

不適用。

第5項。其他信息

(a)

簽訂實質性最終協議

2024年5月6日，我們修訂了與BMR-Pacific Research Center LP簽訂的設施租賃協議(經修訂的租賃，“修訂租賃”)，租賃位於公司自2017年以來一直佔用的加利福尼亞州紐瓦克設施內的60,575平方英尺的可租賃辦公和實驗室空間。經修訂租約的租期自2024年7月1日開始(或較後日期，屆時租户對設施內新租辦公空間的改善工作實質上是

目錄表

完成)。經修訂的租約年期為65個月。根據經修訂地契，最初的每月基本租金為每平方尺3.53元。基本租金每年將上漲3.5%。經修訂的租約規定了一段商定的租金減免期限。在整個租賃期內，我們負責我們按比例分攤的運營費用和納税義務。根據經修訂租約，不需要額外的保證金。

上述經修訂租約的描述並不完整，並參考經修訂租約而有所保留，該經修訂租約的副本將作為證物提交至本公司截至2024年6月30日止期間的10-Q表格季度報告。

(c)

交易計劃

在截至2024年3月31日的財季中，沒有董事或第16條官員通過或已終止任何規則10b5-1交易安排或非規則10b5-1交易佈置(在每種情況下，如S-K條例第408(A)項所定義)。

第6項。展品

展品索引


展品		以引用方式成立為法團
數	展品説明	表格	美國證券交易委員會文號	展品	提交日期
3.1	修訂及重訂的公司註冊證書	8-K	001-37852	3.1	8/16/2016
3.2	修訂及重新制定附例	S-1/A	333-212476	3.2b	8/1/2016
10.1+	Protagonist Therapeutics，Inc.簽訂的許可和合作協議和武田製藥美國公司日期：2024年1月31日
31.1+	根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條通過的1934年證券交易法第13 a-14（a）條或15 d-14（a）條要求的首席執行官認證
31.2+	根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條通過的1934年證券交易法第13 a-14（a）條或15 d-14（a）條要求的首席財務官證明
32.1+*	首席執行官和首席財務官的認證，根據規則13 a-14（b）或規則15 d-14（b）和美國法典第18篇第63章第1350節的要求（18 U.S.C.§1350），根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過
101.INS+	xbrl實例文檔 - 實例文檔不會出現在交互式數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入了內聯XBRL文檔中。
101.SCH+	內聯XBRL分類擴展架構文檔
101.Cal+	內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
101.定義+	內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔
101.實驗室+	內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.Pre+	內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔

目錄表

104

封面交互數據文件-封面交互數據文件不會顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中

+ 隨函提交。

* 本季度報告隨附的10-Q表格隨附的附件32.1證明不被視為已提交提交給美國證券交易委員會，並且不得通過引用的方式納入任何文件中主角治療公司根據經修訂的1933年證券法或年證券交易法 1934年，經修訂，無論是在表格10-Q日期之前還是之後做出，無論任何一般情況該文件中包含的註冊語言。

目錄表

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。

	PROTAGONIST THERAPEUTICS，INC.


日期：2024年5月7日	發信人：	Dinesh V. Patel博士
		Dinesh V. Patel博士
		董事首席執行官總裁
		(首席行政主任)

日期：2024年5月7日	發信人：	/S/ASIF Ali
		ASIF Ali
		執行副總裁總裁，首席財務官
		(首席財務會計官)