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最大成員US-GAAP：ForexFordFord會員2024-01-012024-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員貨幣：歐元US-GAAP：ForexFordFord會員2024-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員貨幣：歐元US-GAAP：ForexFordFord會員2023-12-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員貨幣：加元US-GAAP：ForexFordFord會員2024-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員貨幣：加元US-GAAP：ForexFordFord會員2023-12-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員貨幣：英鎊US-GAAP：ForexFordFord會員2024-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員貨幣：英鎊US-GAAP：ForexFordFord會員2023-12-310000875320貨幣：澳元美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員US-GAAP：ForexFordFord會員2024-03-310000875320貨幣：澳元美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員US-GAAP：ForexFordFord會員2023-12-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員貨幣：瑞士法郎US-GAAP：ForexFordFord會員2024-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員貨幣：瑞士法郎US-GAAP：ForexFordFord會員2023-12-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員US-GAAP：ForexFordFord會員2024-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員US-GAAP：ForexFordFord會員2023-12-310000875320US-GAAP：非指定成員US-GAAP：ForexFordFord會員2024-01-012024-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：非指定成員US-GAAP：ForexFordFord會員2024-03-310000875320US-GAAP：被指定為對衝工具成員US-GAAP：從累積的其他綜合收入成員中重新分類US-GAAP：累積翻譯調整成員US-GAAP：ForexFordFord會員2024-01-012024-03-310000875320US-GAAP：被指定為對衝工具成員US-GAAP：從累積的其他綜合收入成員中重新分類US-GAAP：累積翻譯調整成員US-GAAP：ForexFordFord會員2023-01-012023-03-310000875320US-GAAP：從累積的其他綜合收入成員中重新分類US-GAAP：累積翻譯調整成員US-GAAP：非指定成員US-GAAP：ForexFordFord會員2024-01-012024-03-310000875320US-GAAP：從累積的其他綜合收入成員中重新分類US-GAAP：累積翻譯調整成員US-GAAP：非指定成員US-GAAP：ForexFordFord會員2023-01-012023-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員US-GAAP：預付費用和其他流動資產成員US-GAAP：ForexFordFord會員2024-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員US-GAAP：其他流動負債成員US-GAAP：ForexFordFord會員2024-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員US-GAAP：預付費用和其他流動資產成員US-GAAP：ForexFordFord會員2023-12-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員US-GAAP：其他流動負債成員US-GAAP：ForexFordFord會員2023-12-310000875320US-GAAP：限制性股票成員2024-01-012024-03-310000875320US-GAAP：限制性股票成員2023-01-012023-03-310000875320US-GAAP：員工股票會員2024-01-012024-03-310000875320US-GAAP：員工股票會員2023-01-012023-03-310000875320美國公認會計準則：銷售成員成本2024-01-012024-03-310000875320美國公認會計準則：銷售成員成本2023-01-012023-03-310000875320US-GAAP：研發費用會員2024-01-012024-03-310000875320US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-03-310000875320US-GAAP：出售一般和管理費用會員2024-01-012024-03-310000875320US-GAAP：出售一般和管理費用會員2023-01-012023-03-3100008753202023-02-280000875320US-GAAP：循環信貸機制成員2022-07-310000875320US-GAAP：信用證會員2022-07-310000875320美國公認會計準則：基準利率成員SRT: 最低成員US-GAAP：循環信貸機制成員2022-07-012022-07-310000875320美國公認會計準則：基準利率成員US-GAAP：循環信貸機制成員SRT: 最大成員2022-07-012022-07-310000875320SRT: 最低成員US-GAAP：循環信貸機制成員VRTX：R會員的隔夜融資利率2022-07-012022-07-310000875320US-GAAP：循環信貸機制成員VRTX：R會員的隔夜融資利率SRT: 最大成員2022-07-012022-07-310000875320US-GAAP：循環信貸機制成員2022-07-012022-07-310000875320VRTX: Alpine 會員US-GAAP：後續活動成員2024-04-012024-04-300000875320VRTX: emorrowMorrey AtkinsonIII 會員2024-01-012024-03-310000875320VRTX: emorrowMorrey AtkinsonIII 會員2024-03-310000875320VRTX：喬納森·比勒會員2024-01-012024-03-310000875320VRTX：喬納森·比勒會員2024-03-310000875320VRTX: Carmenbozic 會員2024-01-012024-03-310000875320VRTX: Carmenbozic 會員2024-03-310000875320VRTX: reshmakeWalramani 會員2024-01-012024-03-310000875320VRTX: reshmakeWalramani 會員2024-03-310000875320VRTX: OuranianiataTSIS 會員2024-01-012024-03-310000875320VRTX: OuranianiataTSIS 會員2024-03-310000875320VRTX: CharlesFwagnerJR 會員2024-01-012024-03-310000875320VRTX: CharlesFwagnerJR 會員2024-03-310000875320VRTX: BruceSachs會員2024-01-012024-03-310000875320VRTX: BruceSachs會員2024-03-31 美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
________________________________________________________
表單 10-Q
☒根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
截至的季度期間 2024 年 3 月 31 日
要麼
☐根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在過渡期內 到
委員會檔案編號000-19319
____________________________________________
Vertex 製藥公司
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
馬薩諸塞
（公司或組織的州或其他司法管轄區）
50 北方大道, 波士頓, 馬薩諸塞
（主要行政辦公室地址）
04-3039129
（美國國税局僱主識別號）
02210
（郵政編碼）
註冊人的電話號碼，包括區號 (617) 341-6100
____________________________________________
| | | | | | | | | | | | | | |
根據該法第12（b）條註冊的證券： |
每個班級的標題 | | 交易符號 | | 註冊的每個交易所的名稱 |
普通股，每股面值0.01美元 | | VRTX | | 納斯達克全球精選市場 |
用複選標記註明註冊人是否：（1）在過去的12個月中（或註冊人需要提交此類報告的較短期限）中是否提交了1934年《證券交易法》第13或15（d）條要求提交的所有報告，並且（2）在過去的90天中一直受到此類申報要求的約束。是的 ☒沒有☐
用複選標記表明註冊人在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類文件的較短期限）內是否以電子方式提交了根據 S-T 法規（本章第 232.405 條）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的 ☒ 沒有☐
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器☒加速過濾器 ☐非加速過濾器 ☐規模較小的申報公司 ☐新興成長型公司 ☐
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的☐沒有 ☒
註明截至最新可行日期，每類發行人普通股的已發行股票數量。
| | | | | | | | |
普通股，面值每股0.01美元 | 258,053,387 | 截至 2024 年 4 月 30 日 |
VERTEX 製藥公司
表格 10-Q
截至2024年3月31日的季度
目錄
| | | | | | | | |
| | 頁面 |
第一部分財務信息 |
第 1 項。 | 財務報表 | 2 |
| 簡明合併財務報表（未經審計） | 2 |
| 簡明合併收益表-截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三個月 | 2 |
| 綜合收益簡明合併報表- 截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三個月 | 3 |
| 簡明合併資產負債表-2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日 | 4 |
| 簡明合併股東權益報表——截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月 | 5 |
| 簡明合併現金流量表-截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三個月 | 6 |
| 簡明合併財務報表附註 | 7 |
第 2 項。 | 管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 | 20 |
第 3 項。 | 關於市場風險的定量和定性披露 | 32 |
第 4 項。 | 控制和程序 | 32 |
第二部分。其他信息 |
第 1 項。 | 法律訴訟 | 32 |
第 1A 項。 | 風險因素 | 32 |
第 2 項。 | 未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 | 34 |
第 5 項。 | 其他信息 | 34 |
第 6 項。 | 展品 | 35 |
簽名 | | 36 |
本10-Q表季度報告中使用的 “Vertex”、“我們” 和 “我們的” 是指馬薩諸塞州的一家公司Vertex Pharmaceuticals Incorporated及其子公司。
“頂點®，” “KALYDECO®”，“ORKAMBI®，” “SYMDEKO®，” “SYMKEVI®，” “TRIKAFTA®，” “KAFTRIO®，” 和 CASGEVY™” 是 Vertex 的註冊商標。本10-Q表季度報告中包含的其他品牌、名稱和商標均為其各自所有者的財產。
當我們提及已獲批准的產品以及批准的標籤上的説明時，我們會使用產品的品牌名稱。否則，包括在討論我們的開發計劃時，我們會使用其科學（或通用）名稱或VX開發名稱來指代我們的化合物和療法。
第一部分財務信息
第 1 項。財務報表
VERTEX 製藥公司
簡明合併損益表
（以百萬計，每股金額除外）（未經審計）
| | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至3月31日的三個月 |
| | | | | 2024 | | 2023 |
| 產品收入，淨額 | | | | | $ | 2,690.6 | | | $ | 2,374.8 | |
| 成本和支出： | | | | | | | |
| 銷售成本 | | | | | 342.6 | | | 266.9 | |
| 研究和開發費用 | | | | | 789.1 | | | 742.6 | |
| 收購了正在進行的研發費用 | | | | | 76.8 | | | 347.1 | |
| 銷售、一般和管理費用 | | | | | 342.7 | | | 241.1 | |
| 或有對價公允價值的變化 | | | | | (0.1) | | | (1.9) | |
| 成本和支出總額 | | | | | 1,551.1 | | | 1,595.8 | |
| 運營收入 | | | | | 1,139.5 | | | 779.0 | |
| 利息收入 | | | | | 181.2 | | | 122.6 | |
| 利息支出 | | | | | (10.4) | | | (11.4) | |
| 其他（支出）收入，淨額 | | | | | (31.2) | | | 1.3 | |
| 所得税準備金前的收入 | | | | | 1,279.1 | | | 891.5 | |
| 所得税準備金 | | | | | 179.5 | | | 191.7 | |
| 淨收入 | | | | | $ | 1,099.6 | | | $ | 699.8 | |
| | | | | | | |
| 普通股每股淨收益： | | | | | | | |
| 基本 | | | | | $ | 4.26 | | | $ | 2.72 | |
| 稀釋 | | | | | $ | 4.21 | | | $ | 2.69 | |
| 每股計算中使用的股份： | | | | | | | |
| 基本 | | | | | 258.2 | | | 257.4 | |
| 稀釋 | | | | | 261.1 | | | 260.3 | |
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
VERTEX 製藥公司
簡明綜合收益表
（單位：百萬）（未經審計）
| | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至3月31日的三個月 |
| | | | | 2024 | | 2023 |
| 淨收入 | | | | | $ | 1,099.6 | | | $ | 699.8 | |
其他綜合收益（虧損）： | | | | | | | |
可供出售債務證券的未實現持有（虧損）收益，扣除税款為美元5.4和 $ (0.8），分別是 | | | | | (19.7) | | | 2.9 | |
扣除税款的外幣遠期合約的未實現收益（虧損）（12.3) 和 $7.4，分別地 | | | | | 44.5 | | | (26.8) | |
| 外幣折算調整 | | | | | 6.8 | | | 10.0 | |
其他綜合收益總額（虧損） | | | | | 31.6 | | | (13.9) | |
| 綜合收入 | | | | | $ | 1,131.2 | | | $ | 685.9 | |
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
VERTEX 製藥公司
簡明合併資產負債表
（以百萬計，股票數據除外）（未經審計）
| | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 | | 2023年12月31日 |
資產 | | | |
| 流動資產： | | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 9,158.0 | | | $ | 10,369.1 | |
| 有價證券 | 1,013.3 | | | 849.2 | |
| 應收賬款，淨額 | 1,793.2 | | | 1,563.4 | |
| 庫存 | 813.1 | | | 738.8 | |
預付費用和其他流動資產 | 511.1 | | | 623.7 | |
流動資產總額 | 13,288.7 | | | 14,144.2 | |
| 財產和設備，淨額 | 1,172.8 | | | 1,159.3 | |
| 善意 | 1,088.0 | | | 1,088.0 | |
其他無形資產，淨額 | 834.9 | | | 839.9 | |
遞延所得税資產 | 1,963.0 | | | 1,812.1 | |
經營租賃資產 | 312.9 | | | 293.6 | |
| 長期有價證券 | 4,381.4 | | | 2,497.8 | |
其他資產 | 875.7 | | | 895.3 | |
總資產 | $ | 23,917.4 | | | $ | 22,730.2 | |
負債和股東權益 | | | |
| 流動負債： | | | |
| 應付賬款 | $ | 351.4 | | | $ | 364.9 | |
| 應計費用 | 2,795.9 | | | 2,655.3 | |
其他流動負債 | 648.6 | | | 527.2 | |
流動負債總額 | 3,795.9 | | | 3,547.4 | |
| 長期融資租賃負債 | 361.5 | | | 376.1 | |
| 長期經營租賃負債 | 359.8 | | | 348.6 | |
其他長期負債 | 853.6 | | | 877.7 | |
負債總額 | 5,370.8 | | | 5,149.8 | |
| 承付款和意外開支 | — | | | — | |
| 股東權益： | | | |
優先股，$0.01面值； 1,000,000授權股份； 無已發行的和未決的 | — | | | — | |
普通股，$0.01面值； 500,000,000授權股份， 258,296,249和 257,695,221分別發行和流通股份 | 2.6 | | | 2.6 | |
| 額外的實收資本 | 7,284.7 | | | 7,449.7 | |
| 累計其他綜合收益（虧損） | 17.3 | | | (14.3) | |
留存收益 | 11,242.0 | | | 10,142.4 | |
股東權益總額 | 18,546.6 | | | 17,580.4 | |
負債和股東權益總額 | $ | 23,917.4 | | | $ | 22,730.2 | |
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
VERTEX 製藥公司
股東權益簡明合併報表
（單位：百萬）（未經審計）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
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| 三個月已結束 |
| 普通股 | | 額外的實收資本 | | 累計其他綜合收益（虧損） | | 留存收益 | | 股東權益總額 |
| 股份 | | 金額 | | | | |
| 截至2022年12月31日的餘額 | 257.0 | | | $ | 2.6 | | | $ | 7,386.5 | | | $ | 0.8 | | | $ | 6,522.8 | | | $ | 13,912.7 | |
| 扣除税款的其他綜合虧損 | — | | | — | | | — | | | (13.9) | | | — | | | (13.9) | |
淨收入 | — | | | — | | | — | | | — | | | 699.8 | | | 699.8 | |
| 回購普通股 | (0.5) | | | (0.0) | | | (135.6) | | | — | | | — | | | (135.6) | |
| 為履行員工納税義務而預扣的普通股 | (0.6) | | | (0.0) | | | (166.6) | | | — | | | — | | | (166.6) | |
| 根據福利計劃發行普通股 | 1.6 | | | 0.0 | | | 13.1 | | | — | | | — | | | 13.1 | |
股票薪酬支出 | — | | | — | | | 122.8 | | | — | | | — | | | 122.8 | |
| 截至2023年3月31日的餘額 | 257.5 | | | $ | 2.6 | | | $ | 7,220.2 | | | $ | (13.1) | | | $ | 7,222.6 | | | $ | 14,432.3 | |
| | | | | | | | | | | |
| 截至2023年12月31日的餘額 | 257.7 | | | $ | 2.6 | | | $ | 7,449.7 | | | $ | (14.3) | | | $ | 10,142.4 | | | $ | 17,580.4 | |
| 其他綜合收益，扣除税款 | — | | | — | | | — | | | 31.6 | | | — | | | 31.6 | |
淨收入 | — | | | — | | | — | | | — | | | 1,099.6 | | | 1,099.6 | |
| 回購普通股 | (0.3) | | | (0.0) | | | (140.4) | | | — | | | — | | | (140.4) | |
| 為履行員工納税義務而預扣的普通股 | (0.6) | | | (0.0) | | | (233.5) | | | — | | | — | | | (233.5) | |
| 根據福利計劃發行普通股 | 1.5 | | | 0.0 | | | 15.9 | | | — | | | — | | | 15.9 | |
股票薪酬支出 | — | | | — | | | 193.0 | | | — | | | — | | | 193.0 | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 | 258.3 | | | $ | 2.6 | | | $ | 7,284.7 | | | $ | 17.3 | | | $ | 11,242.0 | | | $ | 18,546.6 | |
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
VERTEX 製藥公司
簡明合併現金流量表
（單位：百萬）（未經審計）
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月 |
| 2024 | | 2023 |
| 來自經營活動的現金流： | | | |
| 淨收入 | $ | 1,099.6 | | | $ | 699.8 | |
| 為使淨收入與經營活動提供的淨現金保持一致而進行的調整： | | | |
| 股票薪酬支出 | 191.9 | | | 122.4 | |
| 折舊和攤銷費用 | 53.5 | | | 38.8 | |
| 遞延所得税 | (158.3) | | | (113.4) | |
| 股票證券的虧損（收益） | 27.0 | | | (6.4) | |
| 或有對價的公允價值下降 | (0.1) | | | (1.9) | |
| 其他非現金項目，淨額 | (36.3) | | | 21.7 | |
| 運營資產和負債的變化： | | | |
| 應收賬款，淨額 | (251.6) | | | (90.5) | |
| 庫存 | (80.1) | | | (82.6) | |
| 預付費用和其他資產 | 99.2 | | | 46.2 | |
| 應付賬款 | 0.1 | | | 35.7 | |
| 應計費用 | 194.1 | | | 140.7 | |
| 其他負債 | 167.6 | | | 89.4 | |
| 經營活動提供的淨現金 | 1,306.6 | | | 899.9 | |
| 來自投資活動的現金流： | | | |
| 購買可供出售的債務證券 | (2,598.5) | | | (1,816.6) | |
| 可供出售債務證券的銷售和到期日 | 710.5 | | | 50.0 | |
| 購買財產和設備 | (68.4) | | | (42.1) | |
| 與有限壽命無形資產相關的淨付款 | (180.0) | | | — | |
| 投資股權證券 | — | | | (24.9) | |
| 用於投資活動的淨現金 | (2,136.4) | | | (1,833.6) | |
| 來自融資活動的現金流： | | | |
| 根據福利計劃發行普通股 | 16.9 | | | 14.2 | |
| 回購普通股 | (131.2) | | | (132.8) | |
| 與因員工納税義務而預扣的普通股相關的付款 | (233.5) | | | (166.6) | |
| 融資租賃的付款 | (13.2) | | | (10.6) | |
| 其他籌資活動 | 3.5 | | | 1.1 | |
| 用於融資活動的淨現金 | (357.5) | | | (294.7) | |
| 匯率變動對現金的影響 | (15.6) | | | 12.0 | |
| 現金、現金等價物和限制性現金淨減少 | (1,202.9) | | | (1,216.4) | |
| 現金、現金等價物和限制性現金——期初 | 10,372.3 | | | 10,512.0 | |
| 現金、現金等價物和限制性現金——期末 | $ | 9,169.4 | | | $ | 9,295.6 | |
| | | |
| 現金流信息的補充披露： | | | |
| 為所得税支付的現金 | $ | 34.8 | | | $ | 120.3 | |
| 支付利息的現金 | $ | 10.0 | | | $ | 11.1 | |
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
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VERTEX 製藥公司
簡明合併財務報表附註（未經審計）
A.列報基礎和會計政策
演示基礎
隨附的簡明合併財務報表未經審計，由Vertex Pharmicals Incorporated（“Vertex”、“我們” 或 “我們的”）根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則（“美國公認會計原則”）編制。
簡明的合併財務報表反映了Vertex及其全資子公司的業務。所有重要的公司間餘額和交易均已清除。我們在以下地區運營 一細分市場，製藥。
我們截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告（“2023年10-K表年度報告”）中通常包含的某些信息和腳註披露已被壓縮或省略。管理層認為，這些中期財務報表反映了公允列報截至2024年3月31日和2023年3月31日的中期財務狀況和收入業績所必需的所有正常經常性調整。
過渡期的經營業績不一定代表整個財年的預期經營業績。這些中期財務報表應與截至2023年12月31日的年度經審計的財務報表一起閲讀，這些財務報表包含在我們的2023年10-K表年度報告中。
估算值的使用
根據美國公認會計原則編制簡明合併財務報表要求我們做出某些估計和假設，這些估計和假設會影響我們簡明合併財務報表之日報告的資產負債金額和或有資產負債的披露，以及報告期內的收入和支出金額。我們的估算基於歷史經驗和其他各種假設，包括在某些情況下我們認為在某些情況下合理的未來預測。實際結果可能與這些估計有所不同。估計值的變化反映在已知期間報告的結果中。
最近採用的會計準則
正如我們在2023年10-K表年度報告中附註A “業務和會計政策的性質” 中所指出的那樣，在截至2023年12月31日的三年中，我們沒有采用任何對合並財務報表產生重大影響的會計準則。
最近發佈的會計準則
分部報告
2023年，財務會計準則委員會（“FASB”）發佈了《2023-07年會計準則更新》（“ASU”）， 細分市場報告（主題 280）：對可報告的細分市場披露的改進（“亞利桑那州立大學2023-07”），要求公共實體披露重要的細分市場支出和其他細分項目。亞利桑那州立大學 2023-07 年還要求公共實體在過渡期內提供目前每年要求的有關應申報板塊損益和資產的所有披露。亞利桑那州立大學 2023-07 對從 2024 年 1 月 1 日開始的年度期限和從 2025 年 1 月 1 日開始的過渡期內生效。我們正在分析採用亞利桑那州立大學2023-07將對我們的細分市場披露產生的影響。
所得税披露
2023 年，財務會計準則委員會發布了 ASU 2023-09， 所得税（主題 740）：所得税披露的改進（“亞利桑那州立大學2023-09”），其中要求公共實體在其税率對賬表中披露有關聯邦、州和外國所得税的其他類別的信息，如果項目達到量化門檻，則提供有關某些類別中對賬項目的更多詳細信息。亞利桑那州立大學 2023-09 年從 2025 年 1 月 1 日起的年度內生效。我們正在分析採用亞利桑那州立大學2023-09年將對我們的所得税披露產生的影響。
重要會計政策摘要
我們在2023年10-K表年度報告的附註A “業務和會計政策的性質” 中描述了我們的重要會計政策。
目錄
VERTEX 製藥公司
簡明合併財務報表附註（未經審計）
B.收入確認
收入分解
按產品劃分的收入
“淨產品收入” 包括以下內容：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至3月31日的三個月 |
| | | | | 2024 | | 2023 |
| | | | | | | |
| | | | | （單位：百萬） |
| TRIKAFTA/自助餐廳 | | | | | $ | 2,483.6 | | | $ | 2,096.7 | |
| 其他 CF 產品 | | | | | 207.0 | | | 278.1 | |
| 產品總收入，淨額 | | | | | $ | 2,690.6 | | | $ | 2,374.8 | |
按地理位置劃分的產品收入
根據客户所在地按地理區域劃分的 “產品淨收入” 包括以下內容：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至3月31日的三個月 |
| | | | | 2024 | | 2023 |
| | | | | | | |
| | | | | （單位：百萬） |
| 美國 | | | | | $ | 1,519.9 | | | $ | 1,403.8 | |
| 在美國以外 | | | | | | | |
| 歐洲 | | | | | 967.4 | | | 807.2 | |
其他 | | | | | 203.3 | | | 163.8 | |
| 美國以外的產品總收入 | | | | | 1,170.7 | | | 971.0 | |
產品總收入，淨額 | | | | | $ | 2,690.6 | | | $ | 2,374.8 | |
合同負債
我們的合同負債為美元275.8百萬和美元170.3截至2024年3月31日和2023年12月31日，分別為百萬美元，與國際市場上政府擁有和支持的客户簽訂的年度合同有關，這些合同限制了我們的囊性纖維化（“CF”）產品的年度報銷金額。 如果超過客户與我們簽訂的合同中規定的年度補償金額，我們的 CF 產品將免費提供，這是一項重大權利。這些合同包括預付款和費用。如果我們估計將超過合同規定的年度補償金額，我們將推遲收到的在年度補償限額內發貨的部分對價，作為 “其他流動負債” 的一部分。達到賠償限額後，我們在配送免費產品時將遞延金額確認為收入。我們的CF產品收入合同包括一年或更短的履約義務。
我們在每個財政年度末的合同負債與國際市場上具有CF年度報銷限額的合同有關，在這些合同中，與合同相關的年度期限與我們的財政年度不同。在這些市場中，我們確認與前幾年履行的績效義務相關的收入；但是，這些收入與在本年度開始前超過12個月的履行義務無關。
C.合作、許可和其他安排
我們已經與第三方簽訂了許多協議，以合作開展研究、開發和商業化計劃，許可技術或收購資產。我們的 “收購的過程中的研發費用” 包括 $76.8百萬和美元347.1截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，分別為百萬美元，與根據我們的業務發展交易支付的預付款、或有里程碑款項或其他款項有關，包括
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簡明合併財務報表附註（未經審計）
合作、第三方技術許可和符合在制研發條件的資產收購。
下文描述了我們的合作、許可和資產收購協議，這些協議對我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的財務報表產生了重大影響，或者在截至2024年3月31日的三個月中進行了新的或重大修改。我們在2023年10-K表年度報告的附註B “合作、許可和其他安排” 中描述了其他協議。
許可協議
CRISPR 治療股份公司
CRISPR-Cas9 基因編輯療法協議
2015年，我們與CRISPR Therapeutics AG及其附屬公司（“CRISPR”）簽訂了戰略合作、期權和許可協議（“CRISPR協議”），合作使用CRISPR-Cas9基因編輯技術發現和開發針對人類疾病潛在遺傳原因的潛在新療法。我們擁有許可某些目標的專有權利。2019 年，我們選擇了獨家許可 三根據CRISPR協議，包括CF在內的目標。對於每一個 三我們選擇許可的目標，CRISPR有可能額外獲得高達1美元的收益410.0百萬美元的開發、監管和商業里程碑以及由此產生的淨產品銷售的特許權使用費。
2017年，我們與CRISPR（“CRISPR JDCA”）簽訂了聯合開發和商業化協議，根據CRISPR協議的條款，我們在2021年對該協議進行了修訂和重申。根據CRISPR JDCA，我們和CRISPR正在共同開發和準備共同商業化用於治療血紅蛋白病的CASGEVY，包括嚴重鐮狀細胞病（“SCD”）和依賴輸血的β地中海貧血的治療。
根據CRISPR JDCA，我們在CRISPR的支持下領導CASGEVY的全球開發、製造和商業化。我們還在全球範圍內開展與CRISPR JDCA下的其他候選產品和產品有關的所有研究、開發、製造和商業化活動，前提是CRISPR保留開展某些活動的權利。
CASGEVY 於 2023 年 12 月被美國食品藥品監督管理局批准用於治療 SCD。在這次批准中，我們賺了 $200.02024年1月，我們向CRISPR支付了百萬里程碑式的款項，該款項計入 “其他流動負債”，並記入截至2023年12月31日合併資產負債表的 “其他無形資產，淨額” 中。在獲得CASGEVY的上市批准後，我們將繼續領導CRISPR JDCA下的研發活動，但須遵守CRISPR開展某些活動的保留權利。CRISPR 為我們提供了補償 40這些研發活動的百分比份額，視某些調整而定，我們將CRISPR的這筆報銷作為抵免額記錄在 “研發費用” 中。我們還與 CRISPR 共享 40與CASGEVY相關的淨商業利潤或損失的百分比，但須進行某些調整，這些調整記入 “銷售成本”。淨商業利潤或虧損等於我們確認的與CRISPR JDCA相關的產品收入、銷售成本、一般和管理費用的總和。
在截至2024年3月31日的三個月中，根據CRISPR JDCA，我們將CRISPR的淨報銷額確認為 “銷售成本” 的抵免額（美元）15.8百萬，與CRISPR在CRISPR JDCA淨商業損失中所佔的份額以及美元的 “研發費用” 有關11.7百萬，與CRISPR在CRISPR JDCA研發活動中的份額有關。
在從 2023 年 12 月開始獲得 CASGEVY 在各個市場的上市批准之前，我們將CRISPR JDCA記作成本分攤安排，並分配與CASGEVY相關的費用 60% 給我們和 40% 為 CRISPR，但須進行某些調整。在截至2023年3月31日的三個月中，我們將CRISPR的淨報銷額視為 “研發費用” 的抵免額，即美元17.9百萬加元的 “銷售、一般和管理費用” 為美元5.8百萬美元，與CRISPR在CRISPR JDCA運營費用中所佔的份額有關。
CRISPR-Cas9 基因編輯低免疫細胞療法協議
2023年3月，我們簽訂了非獨家許可協議（“CRISPR T1D協議”），使用CRISPR的CRISPR-Cas9基因編輯技術來加速我們的1型糖尿病（“T1D”）低免疫細胞療法的開發。根據CRISPR T1D協議，我們賺了美元100.0向CRISPR預付了100萬英鎊，我們確定預付款的幾乎所有公允價值都歸因於正在進行的研發，未來沒有其他用途，也沒有收購任何可以替代的實質性流程
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VERTEX 製藥公司
簡明合併財務報表附註（未經審計）
構成企業。CRISPR 有資格獲得最高額外的 $160.0協議可能產生的任何產品的研究、開發、監管和商業里程碑達百萬美元，以及由此產生的產品淨銷售的特許權使用費。
Entrada 療法公司
2023年2月，我們與Entrada Therapeutics, Inc.（“Entrada”）簽訂了戰略合作和許可協議（“Entrada”），重點是發現和開發針對1型肌強直性營養不良症（“DM1”）的細胞內療法。交易完成後，我們預付了美元225.1向Entrada捐贈了百萬美元，併購買了美元24.9Entrada與Entrada協議相關的數百萬股普通股。我們確定，我們預付款的幾乎所有公允價值都歸因於過程中的研發，未來沒有其他用途，也沒有收購任何構成業務的實質性流程。在截至2023年3月31日的三個月中，我們記錄了 “收購的在研研發費用” 的預付款。我們在 “有價證券” 的簡明合併資產負債表中按公允價值記錄了對Entrada普通股的投資。在 2024 年第一季度，Entrada 的收入為 $75.0百萬里程碑，我們在截至2024年3月31日的三個月中將其記錄為 “收購的在建研發費用”，截至2024年3月31日應計為 “其他流動負債”。Entrada 有資格獲得最高額外的 $335.0對於Entrada協議可能產生的任何產品的開發、監管和商業里程碑，以及由此產生的產品淨銷售額的特許權使用費。
囊性纖維化基金會
2004年，我們與囊性纖維化基金會簽訂了合作協議，該基金會是囊性纖維化基金會治療公司的繼任者，以支持研發活動。根據經修訂的合作協議，我們同意對在2014年2月28日當天或之前的研究期內首次合成和/或測試的承保化合物支付從個位數到十歲以下不等的分級特許權使用費，包括ivacaftor、lumacaftor和tezacaftor以及在2014年3月1日至2016年8月31日期間首次合成和/或測試的某些化合物的潛在淨銷售額從低個位數到中個位數不等的特許權使用費，包括 elexacaftor。對於在 2016 年 9 月 1 日當天或之後首次合成和測試的化合物，我們沒有任何特許權使用費義務。對於組合產品，例如ORKAMBI、SYMDEKO/SYMKEVI和TRIKAFTA/KAFTRIO，組合產品中每種活性藥物成分的銷售額是平均分配的。我們將與這些特許權使用費相關的費用記錄在 “銷售成本” 中。
D.每股收益
下表列出了截至期間普通股每股基本收益和攤薄後淨收益的計算結果：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至3月31日的三個月 |
| | | | | 2024 | | 2023 |
| | | | | | | |
| | | | | （以百萬計，每股金額除外） |
| 淨收入 | | | | | $ | 1,099.6 | | | $ | 699.8 | |
| | | | | | | |
| 已發行基本加權平均普通股 | | | | | 258.2 | | | 257.4 | |
| 潛在稀釋證券的影響： | | | | | | | |
限制性股票單位（包括基於業績的限制性股票單位（“PSU”）） | | | | | 1.7 | | | 1.6 | |
| 股票期權 | | | | | 1.2 | | | 1.3 | |
員工股票購買計劃 | | | | | 0.0 | | | 0.0 | |
| 攤薄後的加權平均已發行普通股 | | | | | 261.1 | | | 260.3 | |
| | | | | | | |
| 普通股每股基本淨收益 | | | | | $ | 4.26 | | | $ | 2.72 | |
| 攤薄後的每股普通股淨收益 | | | | | $ | 4.21 | | | $ | 2.69 | |
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VERTEX 製藥公司
簡明合併財務報表附註（未經審計）
在計算攤薄後的每股普通股淨收益時，我們沒有將證券包括在下表中，因為這種影響在每個時期都會產生反稀釋作用：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至3月31日的三個月 |
| | | | | 2024 | | 2023 |
| | | | | | | |
| | | | | （單位：百萬） |
| 未歸屬的限制性股票單位（包括PSU） | | | | | — | | | 0.6 | |
| | | | | | | |
E.公允價值測量
以下公允價值層次結構用於根據可觀察的輸入和不可觀察的輸入對資產和負債進行分類，這些輸入用於確定我們的金融資產和負債的公允價值：
| | | | | |
第 1 級： | 相同資產或負債在活躍市場上的報價。資產或負債的活躍市場是指資產或負債交易的頻率和交易量足以持續提供定價信息的市場。 |
第 2 級： | 1 級輸入以外的可觀察輸入。二級投入的示例包括活躍市場中類似資產或負債的報價，以及非活躍市場中相同資產或負債的報價。 |
第 3 級： | 根據我們對市場參與者在對資產或負債進行定價時將使用的假設的評估，無法觀察到的輸入。 |
下表列出了我們在公允價值層次結構中按級別進行公允價值衡量的金融資產和負債：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日 | | 截至 2023 年 12 月 31 日 |
| 總計 | | 第 1 級 | | 第 2 級 | | 第 3 級 | | 總計 | | 第 1 級 | | 第 2 級 | | 第 3 級 |
| | | | | | | | | | | | | | | |
| （單位：百萬） |
按公允價值記賬的金融工具（資產頭寸）： |
| 現金等價物 | $ | 5,865.3 | | | $ | 4,921.3 | | | $ | 944.0 | | | $ | — | | | $ | 7,033.9 | | | $ | 5,397.3 | | | $ | 1,636.6 | | | $ | — | |
有價證券： | | | | | | | | | | | | | | | |
| 公司股權證券 | 43.4 | | | 43.4 | | | — | | | — | | | 46.0 | | | 46.0 | | | — | | | — | |
| 美國國債 | 1,389.4 | | | 1,389.4 | | | — | | | — | | | 546.5 | | | 546.5 | | | — | | | — | |
美國政府機構證券 | 356.7 | | | — | | | 356.7 | | | — | | | 425.2 | | | — | | | 425.2 | | | — | |
| 資產支持證券 | 792.6 | | | — | | | 792.6 | | | — | | | 306.0 | | | — | | | 306.0 | | | — | |
| 存款證 | 42.6 | | | — | | | 42.6 | | | — | | | 33.7 | | | — | | | 33.7 | | | — | |
| 公司債務證券 | 2,632.2 | | | — | | | 2,632.2 | | | — | | | 1,802.8 | | | — | | | 1,802.8 | | | — | |
| 商業票據 | 137.8 | | | — | | | 137.8 | | | — | | | 186.8 | | | — | | | 186.8 | | | — | |
| 預付費用和其他流動資產： | | | | | | | | | | | | | | | |
| 外幣遠期合約 | 26.3 | | | — | | | 26.3 | | | — | | | 1.8 | | | — | | | 1.8 | | | — | |
| | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | |
金融資產總額 | $ | 11,286.3 | | | $ | 6,354.1 | | | $ | 4,932.2 | | | $ | — | | | $ | 10,382.7 | | | $ | 5,989.8 | | | $ | 4,392.9 | | | $ | — | |
| | | | | | | | | | | | | | | |
按公允價值記賬的金融工具（負債頭寸）： |
| 其他流動負債： | | | | | | | | | | | | | | | |
外幣遠期合約 | $ | (1.4) | | | $ | — | | | $ | (1.4) | | | $ | — | | | $ | (33.7) | | | $ | — | | | $ | (33.7) | | | $ | — | |
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 其他長期負債： | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 或有考慮 | (77.3) | | | — | | | — | | | (77.3) | | | (77.4) | | | — | | | — | | | (77.4) | |
金融負債總額 | $ | (78.7) | | | $ | — | | | $ | (1.4) | | | $ | (77.3) | | | $ | (111.1) | | | $ | — | | | $ | (33.7) | | | $ | (77.4) | |
請參閲附註F “有價證券和股票投資”，瞭解按投資類型分列的賬面金額和相關的未實現收益（虧損）。我們的現金等價物主要包括貨幣市場基金和定期存款。
公司股權證券的公允價值
在簡明的合併資產負債表中，我們將對公開交易的公司股權證券的投資歸類為 “有價證券”。通常，我們對上市公司普通股的投資是基於估值的
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簡明合併財務報表附註（未經審計）
基於第一級投入，因為它們具有易於確定的公允價值。但是，由於與這些投資相關的轉讓限制，我們對上市公司的某些投資已經或繼續根據二級投入進行估值。
截至2024年3月31日，我們在公開交易的公司股權證券中的一項投資受合同銷售限制的約束，部分將於2024年到期，部分到期，2025年到期，總公允價值為美元23.0百萬。我們在2023年第一季度直接從這家上市公司購買了這項投資，預計不會有任何情況會導致該限制在上述期限之前失效。
有關這些投資的更多信息，請參閲附註F “有價證券和股權投資”。
或有對價的公允價值
2019年，我們收購了Exonics Therapeutics, Inc.（“Exonics”），這是一傢俬營公司，專注於開發變革性的基因編輯療法，以修復導致杜興氏肌肉萎縮症（“DMD”）和其他嚴重神經肌肉疾病（包括DM1）的突變。我們的三級或有對價負債與美元有關678.3數百萬個發展和監管里程碑可能支付給前Exonics股權持有人。我們根據基因療法的行業數據以及我們對項目進展和可行性的瞭解，對實現與或有補助金公允價值相關的里程碑的概率的估計。估值模型中使用的或有付款的貼現率介於 5.1% 和 5.3截至2024年3月31日，百分比代表衡量與清算負債相關的信用風險和市場風險。在確定每個報告期內這些假設的適當性時，都使用了重要的判斷。
下表顯示了我們的或有對價負債公允價值的向前滾動：
| | | | | | | | | | | |
| 截至2024年3月31日的三個月 | | | | | | |
| （單位：百萬） | | | | | | |
| 截至2023年12月31日的餘額 | $ | 77.4 | | | | | | | |
或有付款的公允價值下降 | (0.1) | | | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 | $ | 77.3 | | | | | | | |
F.有價證券和股權投資
我們按公允價值入賬的現金等價物以及有價債務和股權證券的摘要如下所示：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日 | | 截至 2023 年 12 月 31 日 |
| 攤銷成本 | | 格羅斯
未實現
收益 | | 格羅斯
未實現
損失 | | 公平 價值 | | 攤銷成本 | | 格羅斯
未實現
收益 | | 格羅斯
未實現
損失 | | 公平 價值 |
| | | | | | | | | | | | | | | |
| （單位：百萬） |
現金等價物 | $ | 5,865.3 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 5,865.3 | | | $ | 7,033.9 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 7,033.9 | |
| 有價證券： | | | | | | | | | | | | | | | |
| 美國國債 | 1,395.1 | | | 1.1 | | | (6.8) | | | 1,389.4 | | | 544.5 | | | 3.0 | | | (1.0) | | | 546.5 | |
美國政府機構證券 | 357.7 | | | 0.1 | | | (1.1) | | | 356.7 | | | 424.8 | | | 0.9 | | | (0.5) | | | 425.2 | |
| 資產支持證券 | 793.5 | | | 0.7 | | | (1.6) | | | 792.6 | | | 304.9 | | | 1.4 | | | (0.3) | | | 306.0 | |
| 存款證 | 42.6 | | | 0.0 | | | (0.0) | | | 42.6 | | | 33.7 | | | 0.0 | | | (0.0) | | | 33.7 | |
公司債務證券 | 2,637.4 | | | 4.3 | | | (9.5) | | | 2,632.2 | | | 1,794.0 | | | 10.5 | | | (1.7) | | | 1,802.8 | |
商業票據 | 137.9 | | | 0.0 | | | (0.1) | | | 137.8 | | | 186.8 | | | 0.1 | | | (0.1) | | | 186.8 | |
可供出售的有價債務證券總額 | 5,364.2 | | | 6.2 | | | (19.1) | | | 5,351.3 | | | 3,288.7 | | | 15.9 | | | (3.6) | | | 3,301.0 | |
公司股權證券 | 72.1 | | | — | | | (28.7) | | | 43.4 | | | 72.1 | | | — | | | (26.1) | | | 46.0 | |
有價證券總額 | 5,436.3 | | | 6.2 | | | (47.8) | | | 5,394.7 | | | 3,360.8 | | | 15.9 | | | (29.7) | | | 3,347.0 | |
| 現金等價物和有價證券總額 | $ | 11,301.6 | | | $ | 6.2 | | | $ | (47.8) | | | $ | 11,260.0 | | | $ | 10,394.7 | | | $ | 15.9 | | | $ | (29.7) | | | $ | 10,380.9 | |
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簡明合併財務報表附註（未經審計）
上表中按公允價值計算的金額在我們的簡明合併資產負債表中分類如下：
| | | | | | | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日 | | 截至 2023 年 12 月 31 日 |
| | | |
| （單位：百萬） |
| 現金和現金等價物 | $ | 5,865.3 | | | $ | 7,033.9 | |
有價證券 | 1,013.3 | | | 849.2 | |
| 長期有價證券 | 4,381.4 | | | 2,497.8 | |
總計 | $ | 11,260.0 | | | $ | 10,380.9 | |
按合同到期日劃分的有價可供出售債務證券如下：
| | | | | | | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日 | | 截至 2023 年 12 月 31 日 |
| | | |
| （單位：百萬） |
| 在一年內成熟 | $ | 969.9 | | | $ | 803.2 | |
一年到五年後成熟 | 4,273.3 | | | 2,495.6 | |
| 五年後成熟 | 108.1 | | | 2.2 | |
總計 | $ | 5,351.3 | | | $ | 3,301.0 | |
我們做到了 不記錄所有信貸損失準備金，以調整截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中我們的有價可供出售債務證券的公允價值或已實現收益或虧損總額。此外，我們做到了 不記錄截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中對我們的簡明合併收益表具有重要意義的任何已實現收益或虧損。截至2024年3月31日，我們持有可供出售的有價債務證券，總公允價值為美元4.0十億美元的未實現虧損總額為美元19.1百萬。該金額中包括可供出售的有價債務證券，總公允價值為美元53.8百萬美元，未實現虧損總額為美元0.4百萬人處於未實現虧損狀態超過十二個月。我們打算將這些投資持有至到期，並且預計這些投資到期後不會產生已實現的虧損。
我們在簡明合併損益表中將公司股權證券投資的公允價值變動至 “其他（支出）淨收益”。 在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們在每個期末持有的公允價值易於確定的公司股權證券的未實現（虧損）淨收益如下：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至3月31日的三個月 |
| | | | | 2024 | | 2023 |
| | | | | | | |
| | | | | （單位：百萬） |
未實現（虧損）淨收益 | | | | | $ | (2.7) | | | $ | 6.4 | |
截至2024年3月31日，我們在簡明合併資產負債表上的 “其他資產” 中記錄的不易確定的公允價值的股票投資的賬面價值為美元74.3百萬。在截至2024年3月31日的三個月中，我們將一項沒有易於確定的公允價值的股權投資的賬面價值減少了美元24.3百萬美元，基於可觀察到的價格變化。
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G.累計其他綜合收益（虧損）
下表彙總了按組成部分分列的累計其他綜合收益（虧損）的變化：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 未實現的持股收益（虧損），扣除税款 | | |
| 外幣折算調整 | | 關於可供出售的債務證券 | | 關於外幣遠期合約 | | 總計 |
| | | | | | | |
| （單位：百萬） |
| 截至2023年12月31日的餘額 | $ | 1.1 | | | $ | 9.6 | | | $ | (25.0) | | | $ | (14.3) | |
| 重新分類前的其他綜合收益（虧損） | 6.8 | | | (20.5) | | | 47.2 | | | 33.5 | |
| 從累計其他綜合收益（虧損）中重新分類的金額 | — | | | 0.8 | | | (2.7) | | | (1.9) | |
| 本期其他綜合收益淨額（虧損） | 6.8 | | | (19.7) | | | 44.5 | | | 31.6 | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 | $ | 7.9 | | | $ | (10.1) | | | $ | 19.5 | | | $ | 17.3 | |
| | | | | | | |
| 截至2022年12月31日的餘額 | $ | (25.0) | | | $ | (0.1) | | | $ | 25.9 | | | $ | 0.8 | |
| 重新分類前的其他綜合收益（虧損） | 10.0 | | | 2.9 | | | (9.6) | | | 3.3 | |
| 從累計其他綜合收益（虧損）中重新分類的金額 | — | | | — | | | (17.2) | | | (17.2) | |
| 本期其他綜合收益淨額（虧損） | 10.0 | | | 2.9 | | | (26.8) | | | (13.9) | |
| 截至2023年3月31日的餘額 | $ | (15.0) | | | $ | 2.8 | | | $ | (0.9) | | | $ | (13.1) | |
H.套期保值
外幣遠期合約-被指定為對衝工具
我們維持一項套期保值計劃，旨在減輕外匯匯率變動對以某些外幣計價的部分預測產品收入的影響。該計劃包括根據美國公認會計原則被指定為現金流套期保值的外幣遠期合約，合同期限為 一到 十八個月。我們在簡明合併損益表中的 “產品收入，淨額” 中確認此類合約有效部分的已實現收益和虧損，同時我們確認受套期保值外匯匯率變動影響的產品收入。
我們正式記錄了外幣遠期合約（對衝工具）和預測的產品收入（對衝項目）之間的關係，以及我們開展各種套期保值活動的風險管理目標和戰略，包括將所有被指定為現金流套期保值的外幣遠期合約與預測的交易進行匹配。我們還在對衝初期和持續的基礎上正式評估外幣遠期合約在未來和回顧性基礎上抵消對衝項目現金流變化方面是否非常有效。如果我們確定（i）外幣遠期合約作為現金流對衝工具的有效性不高，（ii）外幣遠期合約已不再是高效的對衝工具，或（iii）預測的交易不再可能發生，我們將在未來停止對衝會計處理。我們根據遠期合約公允價值的變化和假設外幣遠期合約的公允價值來衡量有效性，其條款與對衝風險的關鍵條款相匹配。截至2024年3月31日，所有套期保值都被確定為高效套期保值。
我們考慮交易對手的信用風險對外幣遠期合約公允價值的影響。截至2024年3月31日和2023年12月31日，信用風險並未改變我們外幣遠期合約的公允價值。
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簡明合併財務報表附註（未經審計）
下表彙總了根據美國公認會計原則指定為現金流套期保值的未償外幣遠期合約的名義金額（美元）：
| | | | | | | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日 | | 截至 2023 年 12 月 31 日 |
| | | |
| 外幣 | （單位：百萬） |
| 歐元 | $ | 1,305.5 | | | $ | 1,720.6 | |
加元 | 190.0 | | | 229.5 | |
英鎊 | 186.4 | | | 225.0 | |
澳元 | 122.1 | | | 153.3 | |
| 瑞士法郎 | 50.5 | | | 63.9 | |
外幣遠期合約總額 | $ | 1,854.5 | | | $ | 2,392.3 | |
外幣遠期合約-未指定為對衝工具
我們還簽訂合同到期日少於的外幣遠期合約 一個月，旨在減輕外匯匯率變動對貨幣資產和負債的影響，包括公司間餘額的影響。根據美國公認會計原則，這些合約未被指定為對衝工具。我們在每期簡明合併收益表中的 “其他（支出）收入，淨額” 中確認此類合約的已實現損益。截至 2024 年 3 月 31 日，我們做到了 不有任何未按美國公認會計原則進行套期保值會計的未清外幣遠期合約。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們在簡明合併收益表中確認了以下與外幣遠期合約相關的內容：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至3月31日的三個月 |
| | | | | 2024 | | 2023 |
| | | | | | | |
| | | | | （單位：百萬） |
| 指定為對衝工具-從 AOCI 重新歸類 | | | | | | |
| 產品收入，淨額 | | | | | $ | 3.4 | | | $ | 22.0 | |
| 未指定為對衝工具 | | | | | | | |
| 其他（支出）收入，淨額 | | | | | $ | (2.4) | | | $ | 3.6 | |
| | | | | | | |
| 簡明合併損益表中報告的總額 | | | | | | |
| 產品收入，淨額 | | | | | $ | 2,690.6 | | | $ | 2,374.8 | |
| 其他（支出）收入，淨額 | | | | | $ | (31.2) | | | $ | 1.3 | |
下表彙總了我們簡明合併資產負債表中包含的根據美國公認會計原則指定為現金流套期保值的未償外幣遠期合約的公允價值：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日 |
| 資產 | | 負債 |
| 分類 | | 公允價值 | | 分類 | | 公允價值 |
| | | | | | |
| （單位：百萬） |
| 預付費用和其他流動資產 | | $ | 26.3 | | | 其他流動負債 | | $ | (1.4) | |
| | | | | | |
| | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2023 年 12 月 31 日 |
| 資產 | | 負債 |
| 分類 | | 公允價值 | | 分類 | | 公允價值 |
| | | | | | |
| （單位：百萬） |
| 預付費用和其他流動資產 | | $ | 1.8 | | | 其他流動負債 | | $ | (33.7) | |
| | | | | | |
| | | | | | |
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簡明合併財務報表附註（未經審計）
截至2024年3月31日，我們預計，在 “預付費用和其他流動資產” 和 “其他流動負債” 中記錄的與根據美國公認會計原則指定為現金流套期保值的外匯遠期合約相關的金額將在十二個月內重新歸類為收益。
我們在簡明的合併資產負債表中按總額列報外幣遠期合約的公允價值。 下表彙總了按美國公認會計原則指定為現金流套期保值的金融工具類型抵消衍生品對我們的簡明合併資產負債表的潛在影響：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日 |
| 確認的總金額 | | 總金額抵消 | | 列報的總金額 | | 總金額未抵消 | | 合法抵消 |
| | | | | | | | | |
| 外幣遠期合約 | （單位：百萬） |
| 總資產 | $ | 26.3 | | | $ | — | | | $ | 26.3 | | | $ | (1.4) | | | $ | 24.9 | |
| 負債總額 | (1.4) | | | — | | | (1.4) | | | 1.4 | | | — | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2023 年 12 月 31 日 |
| 確認的總金額 | | 總金額抵消 | | 列報的總金額 | | 總金額未抵消 | | 合法抵消 |
| | | | | | | | | |
| 外幣遠期合約 | （單位：百萬） |
| 總資產 | $ | 1.8 | | | $ | — | | | $ | 1.8 | | | $ | (1.8) | | | $ | — | |
| 負債總額 | (33.7) | | | — | | | (33.7) | | | 1.8 | | | (31.9) | |
I.庫存
庫存包括以下內容：
| | | | | | | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日 | | 截至 2023 年 12 月 31 日 |
| | | |
| （單位：百萬） |
| 原材料 | $ | 95.7 | | | $ | 78.7 | |
| 在處理中工作 | 601.8 | | | 525.1 | |
成品 | 115.6 | | | 135.0 | |
總計 | $ | 813.1 | | | $ | 738.8 | |
在2024年第一季度，我們宣佈了與治療急性疼痛的舒澤曲定（前身為 VX-548）和治療CF的vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor/deutivacaftor/deutivacaftor的兩項3期試驗相關的積極結果，我們開始將為計劃發佈的產品做準備而產生的庫存資本化。我們根據評估做出了這些決定，其中包括安全性和有效性結果，以及監管部門批准和商業成功的預期可能性。在2024年第一季度之前，我們將與這些候選產品相關的庫存和相關成本記作為 “研發費用”。截至2024年3月31日，這些庫存對我們的簡明合併財務報表並不重要。
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J.股票薪酬支出和股票回購計劃
股票薪酬支出
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們確認了以下股票薪酬支出：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至3月31日的三個月 |
| | | | | 2024 | | 2023 |
| | | | | | | |
| | | | | （單位：百萬） |
| 按獎勵類型劃分的股票薪酬支出： | | | | | | | |
| 限制性股票單位（包括PSU） | | | | | $ | 187.2 | | | $ | 115.9 | |
| ESPP 股票發行 | | | | | 5.8 | | | 5.5 | |
| 股票期權 | | | | | — | | | 1.4 | |
與庫存相關的股票薪酬支出 | | | | | (1.1) | | | (0.4) | |
“總成本和支出” 中包含的股票薪酬支出總額 | | | | | $ | 191.9 | | | $ | 122.4 | |
| | | | | | | |
| 按行項目分列的股票薪酬支出： | | | | | | | |
| 銷售成本 | | | | | $ | 1.8 | | | $ | 1.9 | |
| 研究和開發費用 | | | | | 119.4 | | | 76.3 | |
| 銷售、一般和管理費用 | | | | | 70.7 | | | 44.2 | |
成本和支出中包含的股票薪酬支出總額 | | | | | 191.9 | | | 122.4 | |
| 所得税效應 | | | | | (79.0) | | | (40.6) | |
扣除税後的股票薪酬支出總額 | | | | | $ | 112.9 | | | $ | 81.8 | |
股票回購計劃
2023 年 2 月，我們的董事會批准了一項股票回購計劃，根據該計劃，我們有權回購不超過美元3.0我們的十億股普通股。該計劃沒有到期日期，可以隨時停止。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們回購了335,773和 459,017根據該計劃，我們分別持有普通股，總回購額為美元140.4百萬和美元135.6分別為百萬。截至 2024 年 3 月 31 日，我們有 $2.4該計劃下剩餘數十億美元的授權。
K.所得税
我們需要繳納美國聯邦、州和外國所得税。 在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，與所得税準備金前的收入相比，我們記錄了以下所得税和有效税率準備金：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至3月31日的三個月 |
| | | | | 2024 | | 2023 |
| | | | | | | |
| | | | | （以百萬計，百分比除外） |
| 所得税準備金前的收入 | | | | | $ | 1,279.1 | | | $ | 891.5 | |
| 所得税準備金 | | | | | $ | 179.5 | | | $ | 191.7 | |
截至2024年3月31日的三個月，我們的有效税率低於美國的法定税率，這主要是由於我們未確認的税收狀況發生了變化，以及與股票薪酬相關的超額税收優惠。
截至2023年3月31日的三個月，我們的有效税率高於美國的法定税率，這主要是由於我們未確認的税收狀況的增加被股票薪酬相關的超額税收優惠部分抵消。
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我們已經審查了目前可供税務機構審查的所有納税年度的納税申報表中採取或將要採取的納税狀況。截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，我們有 $301.6百萬和美元288.7未確認的淨税收優惠分別為100萬個，如果得到確認，這將影響我們的税率。
我們在各州、地方和外國司法管轄區提交美國聯邦所得税申報表和所得税申報表。我們在世界各地隨時都在進行各種所得税審計。除了我們有淨營業虧損或税收抵免結轉的司法管轄區外，在對我們的合併財務報表有重大影響的司法管轄區，在2015年之前的幾年中，我們不再需要接受税務機關的任何税收評估。2023年，我們就2015年至2020年的税收狀況與英國税務與海關總署（“HMRC”）達成和解，隨後在截至2024年3月31日的三個月中收到了該期間的關閉通知。由於調整的性質，我們將根據共同協議程序維護我們在美國/英國所得税公約下的權利，以減免這些事項的雙重徵税。
2022年12月，歐盟成員國達成協議，實施經濟合作與發展組織（“經合組織”）全球國際税收改革倡議的最低税收部分（“第二支柱”），生效日期為2024年1月1日和2025年1月1日。2023年7月，經合組織發佈了《行政指南》，提出了某些安全港，這些安全港實際上將某些生效日期延長至2027年1月1日。根據我們預測的2024年業績，評估我們在2024年可能面臨的全球每個國家最低税額為15％，這對我們的簡明合併財務報表無關緊要，因為我們經營業務的大多數司法管轄區的有效税率都超過15％。
L.承付款和或有開支
2022年信貸額度
2022年7月，Vertex及其某些子公司簽訂了美元500.0與北卡羅來納州美國銀行作為管理代理人和其中提及的貸款人（“貸款人”）簽訂的百萬無抵押循環貸款（“信貸協議”），該協議將於2027年7月1日到期。信貸協議在收盤時沒有簽訂，我們迄今為止也沒有根據該協議簽訂。根據信貸協議提取的款項（如果有）將用於一般公司用途。在滿足某些條件的前提下，我們可以要求將信貸協議的借款能力再增加一美元500.0百萬。此外，信貸協議提供了 $ 的子限額100.0百萬元用於信用證。
根據信貸協議借入的任何金額將根據我們的選擇按基準利率或有擔保隔夜融資利率（“SOFR”）計息，每種情況均加上適用的保證金。根據信貸協議，基準利率貸款的適用利潤率範圍為 0.000% 至 0.500百分比和SOFR貸款的適用利潤率範圍為 1.000% 至 1.500％，每種情況均基於我們的合併槓桿比率（最近完成的四個財季期間我們的合併資金負債總額與合併息税折舊攤銷前利潤的比率）。
根據信貸協議借入的任何款項均由我們現有和未來的某些國內子公司擔保，但某些例外情況除外。
信貸協議包含慣例陳述和擔保以及肯定和否定承諾，包括在某些有限例外情況下維持的財務契約，合併槓桿率為 3.50至 1.00，可能上調至 4.00物資收購後升至 1.00。截至2024年3月31日，我們遵守了上述契約。信貸協議還包含慣常的違約事件。如果發生持續的違約事件，行政代理人將有權採取各種補救措施，包括加速償還未償貸款的到期款額。
與信貸協議相關的直接成本將在其期限內入賬，對我們的財務報表無關緊要。
擔保和賠償
在馬薩諸塞州法律允許的情況下，我們的《組織章程和章程》規定，我們將賠償某些高管和董事因擔任高級管理人員或董事而對他們提出的某些索賠。根據這些賠償條款，我們未來可能需要支付的最大可能付款金額是無限的。但是，我們已經購買了董事和高級管理人員責任保險單，這可以減少我們的貨幣敞口，並使我們能夠收回未來支付的任何款項的一部分。 沒有賠償索賠目前尚待處理，我們認為這些賠償安排的估計公允價值微乎其微。
目錄
VERTEX 製藥公司
簡明合併財務報表附註（未經審計）
在正常業務過程中，我們通常會同意與臨牀試驗研究人員簽訂的協議和產品開發計劃中的場地、與學術和非營利機構簽訂的贊助研究協議、涉及為我們提供服務的各方的各種類似協議以及我們的房地產租賃中的賠償條款。我們還習慣性地同意我們的藥物發現、開發和商業化合作協議中的某些賠償條款。就我們的臨牀試驗和贊助研究協議而言，這些賠償條款通常適用於針對研究人員或研究者機構提出的任何索賠，這些索賠涉及因我們的化合物或候選產品的研究或臨牀測試而產生的人身傷害或財產損失、違法行為或某些違反合同義務的行為。關於租賃協議，賠償條款通常適用於向房東提出的索賠，這些索賠涉及我們造成的人身傷害或財產損失、我們的違法行為或某些違反合同義務的行為。我們的合作協議中出現的賠償條款與上面討論的其他協議中的賠償條款類似，但此外還為我們的合作者提供了一些有限的賠償，以應對第三方指控侵犯知識產權的索賠。在上述每種情況下，賠償義務通常在協議終止後繼續存在一段較長時間，儘管我們認為該義務通常在合同期限內及其後的短時間內最為重要。根據這些條款，我們未來可能需要支付的最大可能付款金額通常是無限的。我們已經購買了涵蓋人身傷害、財產損失和一般責任的保險單，這減少了我們的賠償風險，在許多情況下，我們能夠收回未來支付的全部或部分款項。我們從未支付過任何金額來為訴訟辯護或解決與這些賠償條款相關的索賠。因此，我們認為這些賠償安排的估計公允價值微乎其微。
其他突發事件
我們有某些或有負債，這些負債是在我們的正常業務活動過程中產生的。當未來有可能支出並且可以合理估計此類支出時，我們會累計此類或有負債。除了附註E “公允價值計量” 中討論的或有對價負債外，還有 不截至 2024 年 3 月 31 日或 2023 年 12 月 31 日的應計重大或有負債。
M.其他現金流信息
我們的簡明合併現金流量表中列報的每個期初和期末的現金、現金等價物和限制性現金包括以下內容：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月 |
| 2024 | | 2023 |
| 期初 | | 期末 | | 期初 | | 期末 |
| | | | | | | |
| （單位：百萬） |
| 現金和現金等價物 | $ | 10,369.1 | | | $ | 9,158.0 | | | $ | 10,504.0 | | | $ | 9,289.9 | |
預付費用和其他流動資產 | 3.2 | | | 11.4 | | | 8.0 | | | 5.7 | |
| | | | | | | |
| 每份簡明合併現金流量表的現金、現金等價物和限制性現金 | $ | 10,372.3 | | | $ | 9,169.4 | | | $ | 10,512.0 | | | $ | 9,295.6 | |
N.後續事件
2024年4月，我們簽訂了一項協議和合並計劃（“阿爾卑斯合併協議”），以約美元的價格收購Alpine Immune Sciences, Inc.（“Alpine”）的所有已發行和流通普通股，該公司是一家專注於發現和開發基於蛋白質的創新免疫療法的上市生物技術公司4.9十億現金。Alpine的主分子povetacept是BAFF（“B細胞活化因子”）和APRIL（“增殖誘導配體”）的高效和有效的雙重拮抗劑。通過第二階段的開發，povetacicept在IgA腎病（“iGaN”）中顯示出潛在的最佳療效。IgA腎病是一種嚴重的、進行性的自身免疫性腎臟疾病，可導致終末期腎臟疾病。該交易預計將於2024年第二季度完成，但須遵守某些慣例成交條件，包括要約的完成、《哈特-斯科特-羅迪諾反壟斷改進法》規定的等待期到期以及其他條件。我們將在收購結束時對其進行核算。我們打算用現金和現金等價物為收購提供資金。
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
概述
我們是一家全球生物技術公司，投資於科學創新，為嚴重疾病患者創造變革性藥物，重點關注專業市場。我們有四種經批准的治療囊性纖維化（“CF”）（一種危及生命的遺傳性疾病）根本原因的藥物，以及一種經批准的治療嚴重鐮狀細胞病（“SCD”）和輸血依賴性β地中海貧血（“TDT”）、可縮短壽命的遺傳性血液疾病的療法。我們的產品線包括CF、鐮狀細胞病、β地中海貧血、急性和神經性疼痛、APOL1介導的腎臟疾病、1型糖尿病、1型肌強直性營養不良症、α-1抗胰蛋白酶缺乏症和常染色體顯性多囊腎病的臨牀階段項目。
我們以TRIKAFTA/KAFTRIO（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor和ivacaftor）為首的四種經批准的CF藥物正在用於治療北美、歐洲和澳大利亞約92,000名CF患者中的近四分之三。我們正在其他患者羣體（包括年幼的兒童）中評估我們的CF藥物，目標是對所有囊性纖維化跨膜電導調節劑（“CFTR”）基因中至少有一個對我們的CFTR調節劑有反應的突變的人進行小分子治療。我們還在尋求信使核糖核酸（“mRNA”）和基因療法，這些患者不能製造全長CFTR蛋白，因此無法從我們目前的CF藥物中受益。
2023 年底和 2024 年初，CASGEVY（exagamglogene autotemcel 或 “exa-cel”）是一種體外非病毒 CRISPR/Cas9 基因編輯細胞療法，在美國、歐盟、英國（“英國”）、沙特阿拉伯王國（“沙特阿拉伯”）和巴林王國（“巴林”）獲得批准，用於治療 12 人年齡及以上患有 SCD 或 TDT。我們估計，在美國和歐洲，大約有35,000名患有嚴重SCD或TDT的人可能有資格獲得CASGEVY，還有更多的人在沙特阿拉伯和巴林。此外，我們正在為CF和急性疼痛領域的潛在新產品的近期發佈做準備。
財務要聞
| | | | | |
| 收入 | 在2024年第一季度，我們的CF產品淨收入增至27億美元，而2023年第一季度為24億美元。增長的主要原因是TRIKAFTA/KAFTRIO在前美國市場的持續強勁普及，最近在年輕人羣中實現了報銷和標籤延期，以及TRIKAFTA在針對CF2至5歲兒童推出TRIKAFTA之後在美國的表現。 |
| 開支 | 我們的研發總額（“研發”）、收購的在研發（“AIPR&D”）以及銷售、一般和管理（“SG&A”）支出在2024年第一季度下降至12億美元，而2023年第一季度為13億美元。下降的主要原因是AIPR&D減少。2024年第一季度的銷售成本為13％，而2023年第一季度為11％，這主要是由於與CASGEVY相關的銷售成本。 |
| 現金 | 截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券總額增至146億美元，而截至2023年12月31日為137億美元，這主要是由於我們的淨產品收入推動了我們的運營現金，但部分被業務發展付款和普通股回購所抵消。 |
注意：由於四捨五入，上面的圖表可能不相加。
業務更新
已上市的產品
囊性纖維化
我們預計將通過以下方式發展我們的CF業務：（i）在我們成立初期的國家的患者繼續吸收，（ii）擴大標籤，包括擴大到年輕的患者羣體，以及（iii）CF患者人數的增長。支持持續普及和擴大標籤範圍的活動的最新進展如下：
•歐盟委員會批准KALYDECO用於治療1個月至不到4個月大的CFTR基因有特定突變的嬰兒。
鐮狀細胞病和β地中海貧血
•CASGEVY 已獲美國、歐盟、英國、沙特阿拉伯和巴林批准，適用於 12 歲及以上患有 SCD 或 TDT 的人。
•我們在瑞士和加拿大的SCD和TDT中完成了CASGEVY的監管申報，我們在加拿大的監管文件已獲得優先審查。
•我們已經在全球啟動了超過25個授權治療中心，多名患者已開始收集細胞。
•我們與美國的商業和政府健康保險提供商簽訂了多項協議，以提供CASGEVY的訪問權限。我們還通過搶先體驗計劃為沙特阿拉伯和巴林的SCD或TDT患者以及法國的TDT患者提供了報銷准入。
潛在的短期發射機會
我們正在為以下潛在新產品的近期發佈做準備：
CF 中的 vanzacaftor/TezaCaftor/DeutivaCaftor
•2024年2月，我們宣佈了針對6歲及以上CF患者的下一代vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor三聯組合（“vanzacaftor三聯體”）的關鍵項目取得積極成果。
•我們使用優先審查憑證向美國食品藥品監督管理局（“FDA”）和歐洲藥品管理局（“EMA”）提交了針對6歲及以上CF患者vanzacaftor三聯體的監管上市申請。我們預計將在2024年為6歲及以上的CF患者完成額外的全球監管申報。
Suzetrigine 治療急性疼痛
•2024年1月，我們宣佈了評估我們的主導化合物舒澤曲定（前身為 VX-548）的3期臨牀試驗的積極結果，這是一種用於治療中度至重度急性疼痛的選擇性Nav1.8抑制劑。
•在美國，美國食品藥品管理局已批准滾動提交用於治療中度至重度急性疼痛的舒澤曲嗪的新藥申請（“NDA”），我們已經開始了保密協議的提交程序。我們預計將在2024年第二季度完成提交。Suzetrigine已被美國食品藥品管理局授予快速治療和突破性療法稱號，用於治療中度至重度急性疼痛。
管道
我們繼續利用一系列模式，推進具有潛在變革意義的嚴重疾病藥物的多元化產品線。支持這些努力的活動最近和預期的進展載於下文：
囊性纖維化
•2024年下半年，我們計劃在3期臨牀試驗中啟動一個新的隊列——RIDGELINE，對具有至少一個F508del突變或對三聯CFTR調節劑有反應的突變的2至5歲CFTR兒童進行vanzacaftor三聯體評估。
•我們正在與 Moderna, Inc.（“Moderna”）合作開發 VX-522，這是一種霧化 mRNA 療法，用於治療不產生全長 CFTR 蛋白的 CF 患者。我們將繼續在針對 CF 患者的 VX-522 1/2 期臨牀試驗的多重遞增劑量部分中招收患者並給其劑量。我們預計將在2024年底或2025年初分享這項臨牀試驗的數據。
鐮狀細胞病和依賴輸血的β地中海貧血
•我們已經完成了兩項全球3期臨牀試驗的入組，這些試驗評估了CASGEVY對5至11歲患有SCD或TDT的兒童進行評估。
•我們將繼續研究骨髓消融調節藥物的臨牀前資產，這些藥物的副作用較輕，可以與CASGEVY結合使用，從而擴大符合條件的患者羣體。
急性疼痛
•我們預計將在2024年啟動一項2期臨牀試驗，評估用於治療中度至重度急性疼痛的下一代選擇性Nav1.8抑制劑 VX-993 的口服配方。
•美國食品藥品管理局批准了用於治療中度至重度急性疼痛的 VX-993 靜脈注射製劑的研究性新藥申請（“IND”）。我們已經啟動了1期臨牀試驗。
•我們正在通過研究和早期開發階段推進多種Nav1.7抑制劑的開發，這些抑制劑可以單獨使用，也可以與NaV1.8抑制劑聯合使用，以治療急性和周圍神經病理性疼痛。
周圍神經病理性疼痛
•在成功結束與美國食品藥品管理局的第二階段會議之後，我們預計將在2024年下半年啟動3期關鍵計劃，評估糖尿病周圍神經病變（一種常見的慢性周圍神經病理性疼痛）患者的舒澤曲定。美國食品藥品管理局已在該適應症中授予蘇澤曲靜突破性療法稱號。
•我們繼續在評估腰骶神經根病（第二種周圍神經病理性疼痛）患者的suzetrigine的2期臨牀試驗中招募患者並給患者服藥。我們預計將在2024年底之前完成2期臨牀試驗的入組。
•我們預計將在 2024 年啟動一項 2 期臨牀試驗，評估用於治療周圍神經病理性疼痛的 VX-993 口服配方。
APOL1 介導的腎臟疾病
•Inaxaplin是我們用於治療APOL1介導的腎臟疾病（“AMKD”）的小分子，包括APOL1介導的局灶節段性腎小球硬化（“FSGS”）。根據獨立數據安全監測委員會（“IDMC”）審查的全部非盲數據，我們已進入針對AMKD患者的全球2/3期關鍵臨牀試驗的3期部分。該試驗已擴大到包括10至17歲患有AMKD的青少年。
•該臨牀試驗旨在在第48周進行預先計劃的中期分析，評估inaxaplin組與安慰劑組的蛋白尿基線相比的百分比變化，評估eGFR斜率。如果是積極的，我們預計中期分析可能成為尋求美國加快批准的基礎。
1 型糖尿病
•VX-880 是一種異基因幹細胞衍生、完全分化、產生胰島素的胰島細胞替代療法，使用標準免疫抑制來保護植入的細胞。我們正在一項由三部分組成的連續的 1/2 期臨牀試驗中評估 VX-880 作為 1 型糖尿病（“T1D”）的潛在治療方法。根據IDMC審查的全部數據，我們已經恢復了針對T1D患者和低血糖意識受損和複發性低血糖事件的1/2期臨牀試驗中的給藥。全球17名患者臨牀試驗的A、B和C部分的註冊已經完成，我們預計將在未來幾個月內完成給藥。
•我們在 T1D 中的第二階段 1/2 項目評估 VX-264，它將相同的 VX-880 胰島細胞封裝在一個旨在消除免疫抑制需求的新設備中。該試驗是一項由多部分組成的順序研究，旨在評估 VX-264 的安全性、耐受性和有效性。我們已經完成了臨牀試驗的A部分並啟動了B部分。
•我們的低免疫胰島細胞計劃使用 CRISPR/Cas9 技術對 VX-880 和 VX-264 計劃中使用的同種異體幹細胞衍生的完全分化的胰島細胞進行基因編輯。目標是掩蓋免疫系統的細胞，以探索另一種可能的途徑來消除對免疫抑制療法的需求。該計劃在研究階段繼續取得進展。
1 型肌強直性營養不良
•我們治療1型肌強直性營養不良症（“DM1”）的主要方法 VX-670 已獲得Entrada Therapeutics, Inc.（“Entrada”）的許可。VX-670 是一種與環狀肽相連的寡核苷酸，可促進細胞的有效輸送，這有可能解決 DM1 的根本原因。
•我們在美國的 VX-670 臨牀試驗申請已獲得批准，加拿大、英國和歐盟的臨牀試驗申請以及澳大利亞的臨牀試驗通知也已獲得批准。註冊和給藥正在進行中。
常染色體顯性多囊腎
•我們已經啟動了一項針對健康志願者的1期臨牀試驗，該試驗評估了我們的首款小分子校正劑，其靶向於PKD1變異子集患者中常染色體顯性遺傳性多囊腎病（“ADPKD”）的根本原因。VX-407
對外部創新的投資
•2024年4月，我們簽訂了合併協議和計劃（“阿爾派合併協議”），以約49億美元的價格收購阿爾卑斯免疫科學有限公司（“阿爾派公司”）的所有已發行和流通普通股。根據阿爾卑斯合併協議，我們開始要約，以每股65美元的現金收購阿爾派所有已發行普通股。我們預計該交易將在2024年第二季度完成，但須遵守某些慣例條件，包括要約的完成、《哈特-斯科特-羅迪諾反壟斷改進法》規定的等待期到期以及其他條件。
•Alpine的主分子povetacept是BAFF（“B細胞活化因子”）和APRIL（“誘導增殖的配體”）的高效和有效的雙重拮抗劑。通過第二階段的開發，povetacicept在IgA腎病（“iGaN”）中顯示出潛在的最佳療效。IgA腎病是一種嚴重的、進行性的自身免疫性腎臟疾病，可導致終末期腎臟疾病。目前尚無針對IgAn根本病因的獲批療法，IgAn是全球原發性（特發性）腎小球腎炎的最常見病因，在美國影響約13萬人。我們預計povetacicept將在2024年下半年進入iGaN的3期臨牀開發。自身免疫性腎臟疾病和血細胞減少症的1b/2期臨牀試驗正在進行中，預計將於2024年公佈數據。
•我們在 2024 年第一季度在 DM1 中實現了 VX-670 的臨牀里程碑，從而向 Entrada 支付了 7,500 萬美元的里程碑。
我們的商業環境
在2024年第一季度，我們的淨產品收入來自於治療CF的藥物的銷售。我們的CF戰略包括繼續制定治療方案並獲得批准和報銷，這些方案將為所有CF患者提供福利，並通過擴大標籤、擴大報銷範圍和開發新藥等方式，增加有資格和能夠獲得我們藥物的CF患者數量。我們正在推進治療CF以外嚴重疾病的候選產品線，其中包括CASGEVY，該公司已在美國、歐盟、英國、沙特阿拉伯和巴林獲得上市許可，用於治療SCD和TDT。
我們的戰略是將對因果人類生物學和治療科學的理解方面的變革性進展相結合，以發現和開發創新藥物。這種方法包括將每個項目中的多種化合物或療法（涵蓋多種模式）推進到早期臨牀試驗，以獲取患者數據，為選擇最有前途的療法進行後期開發提供信息，併為發現和開發工作提供信息。我們的目標是快速效仿我們的首創療法，這些療法可實現概念驗證，並提供潛在的同類最佳候選藥物，從而取得持久的臨牀和商業成功。
為了在專業市場尋找新的候選產品和療法，我們投資於研發。我們相信，在不同領域進行研究可以使我們平衡產品開發中固有的風險，並可能提供將在未來幾年形成我們產品線的候選產品。為了補充我們的內部研究計劃，我們收購了技術和項目，並與生物製藥和技術公司、領先的學術機構合作
研究機構、政府實驗室、基金會和其他組織，視需要推進我們感興趣的治療領域的研究，並獲得執行我們的戰略所需的技術。
新藥或生物產品的發現和開發是一個艱難而漫長的過程，需要大量的財政資源以及廣泛的技術和監管專業知識。在整個行業中，大多數潛在的藥物或生物製品從未進入開發階段，大多數進入開發階段的產品從未獲得上市批准。我們對候選產品的投資面臨相當大的風險。我們密切關注我們的發現、研究、臨牀試驗和非臨牀研究的結果，並經常根據新數據以及科學、商業和商業見解評估我們的產品開發計劃，目的是平衡風險和潛力。隨着新信息的出現，以及我們對正在進行的計劃和潛在的新計劃以及競爭對手的進一步瞭解，這一過程可能會導致重點和優先事項的快速變化。
我們的業務還需要確保產品的適當生產和報銷。當我們通過臨牀開發推動候選產品向商業化和市場推廣以及銷售我們批准的產品時，我們會建立和維護我們的供應鏈和質量保證資源。我們依靠全球第三方網絡（包括一些在中國的第三方）以及我們的內部能力來製造和分銷用於商業銷售和批准後臨牀試驗的產品，並製造和分銷我們的臨牀試驗候選產品。除了為每種新批准的產品建立供應鏈外，我們還針對現有產品調整供應鏈，以包括其他配方或根據需要擴大現有產品的生產規模。我們的外國第三方製造商和供應商可能會受到美國法律的約束，包括《生物安全法》、制裁、貿易限制和其他外國監管要求，這些要求可能會增加成本或減少我們可用材料的供應，或者延遲此類材料的採購或供應。細胞和基因療法的過程可能比小分子藥物所需的過程更為複雜，並且需要對不同的系統、設備、設施和專業知識進行額外投資。我們專注於確保我們當前產品和管道計劃供應鏈的穩定性。
我們產品的銷售在很大程度上取決於第三方付款人的報銷程度，例如政府健康計劃、商業保險和管理式醫療保健組織。我們的產品（包括潛在的管道療法）無法得到保證，可能需要很長時間才能獲得報銷。我們投入大量管理資源和其他資源，從第三方付款人那裏獲得和維持適當水平的產品報銷，包括美國和美國以外市場的政府組織。
在美國，我們成功地與第三方付款人合作，迅速為我們的CF藥物獲得了適當水平的報銷。此外，我們正在與美國政府和商業付款人就CASGEVY進行合作。我們預計，CASGEVY將在美國獲得廣泛的政府和商業付款人的准入，而且我們最近與政府和商業健康保險提供商簽訂了多項協議，以提供CASGEVY的准入。我們計劃繼續與眾多商業保險公司和託管醫療保健組織以及通常由各州當局管理的政府健康計劃進行討論，以確保付款人認識到我們的所有療法所帶來的巨大好處，併為患者現在和將來提供適當水平的藥物和療法獲得的機會。但是，我們無法預測最近的法律變化，包括2022年的《通貨膨脹降低法》和州法律（例如透明度法和處方藥負擔能力委員會）的通過，將如何影響我們與第三方付款人成功談判和分銷產品的能力。同樣，在美國以外的市場，我們會根據需要逐國或逐個地區尋求政府對藥品的補償。這對於每種新藥都是必要的，對於擴大我們現有藥物的標籤也是必要的。我們正在就CASGEVY與前美國付款人合作，我們正在尋求長期補償協議。我們通過擴大准入計劃，為沙特阿拉伯和巴林的SCD或TDT患者以及法國的TDT患者提供了報銷准入。我們預計將繼續集中大量資源來擴大和維持我們在美國和美國以外市場的CF藥物、CASGEVY以及最終的管道療法的報銷。
戰略交易
收購
作為我們業務戰略的一部分，我們尋求收購與我們的企業和研發戰略相一致的技術、產品、候選產品和其他業務，並補充和推進我們正在進行的研發工作。在過去的幾年中，我們對私人控股的生物技術公司進行了多次收購。2019年，我們收購了Semma Therapeutics, Inc.，我們據此建立了T1D計劃，並收購了Exonics Therapeutics, Inc.，後者增強了我們的基因編輯能力，以修復導致嚴重神經肌肉疾病（例如DM1和杜興氏肌肉萎縮症）的突變。2022年，我們收購了ViaCyte公司（“ViaCyte”），該公司擁有知識產權、工具、技術和資產，有可能加速我們的T1D計劃的發展。我們的
以3.15億美元的價格收購ViaCyte被視為業務合併。截至收購之日，現金支付主要分配給商譽和在建研發資產的公允價值。
在2023年和2022年，我們還收購了計為資產收購的項目，分別獲得了4,750萬美元和6,000萬美元的AIPR&D。
2024年4月，我們簽訂了阿爾卑斯合併協議，如上所述，收購阿爾派。Alpine 是一家上市生物技術公司，專注於發現和開發基於蛋白質的創新免疫療法。通過二期開發，Alpine的主導分子povetacept已在iGaN中顯示出潛在的同類最佳功效。交易完成後，我們將支付約49億美元的現金，並打算用我們的現金和現金等價物為收購提供資金。我們將在收購結束時對其進行核算。
合作和許可內安排
我們與第三方簽訂協議，包括合作和許可安排，以開發、製造和商業化產品、候選產品和其他技術，這些技術有可能補充我們正在進行的研發工作。在過去的幾年中，我們與包括CRISPR Therapeutics AG（“CRISPR”）、Entrada和Moderna在內的多家公司簽訂了合作協議。通常，當我們對候選技術或產品進行許可時，我們會向合作者預付款，承擔該計劃的成本和/或同意支付或有付款，其中可能包括里程碑、特許權使用費和期權付款。這些合作款項中的大多數都作為AIPR&D記作支出，包括將於2024年第一季度向Entrada支付的7,500萬美元的里程碑，以及我們在2023年第一季度向Entrada預付的2.251億美元和向CRISPR支付的1億美元的預付款。這些款項之所以計入AIPR&D，是因為它們主要歸因於收購的正在進行中的研發，而未來沒有其他用途。但是，根據許多因素，包括合作結構、所收購技術的開發階段、許可候選產品對合作者運營的重要性以及我們的合作者參與的其他活動，這些交易的會計核算可能會有很大差異。我們希望繼續識別和評估可能與我們之前參與的合作和許可類似或不同的合作和許可機會。
獲得的在制研發費用
在2024年和2023年第一季度，我們的AIPR&D分別包括7,680萬美元和3.471億美元，與根據我們的業務發展交易（包括合作、第三方技術許可和上述資產收購）支付的預付款、或有里程碑或其他款項有關。有關我們的合作、許可協議和資產收購的更多信息，請參閲附註C “合作、許可和其他安排”。
操作結果
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | 截至3月31日的三個月 | | |
| | | | | | | 2024 | | 2023 | | 改變 |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | （以百萬計，百分比和每股金額除外） |
產品收入，淨額 | | | | | | | $ | 2,690.6 | | | $ | 2,374.8 | | | 13% |
| 運營成本和支出 | | | | | | | 1,551.1 | | | 1,595.8 | | | (3)% |
運營收入 | | | | | | | 1,139.5 | | | 779.0 | | | 46% |
| 其他非營業收入，淨額 | | | | | | | 139.6 | | | 112.5 | | | 24% |
所得税準備金 | | | | | | | 179.5 | | | 191.7 | | | (6)% |
淨收入 | | | | | | | $ | 1,099.6 | | | $ | 699.8 | | | 57% |
| | | | | | | | | | | |
| 攤薄後每股普通股淨收益 | | | | | | | $ | 4.21 | | | $ | 2.69 | | | |
每股計算中使用的攤薄股份 | | | | | | | 261.1 | | | 260.3 | | | |
| | | | | | | |
產品收入，淨額
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | 截至3月31日的三個月 | | |
| | | | | | | 2024 | | 2023 | | 改變 |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | （以百萬計，百分比除外） |
| TRIKAFTA/自助餐廳 | | | | | | | $ | 2,483.6 | | | $ | 2,096.7 | | | 18% |
| 其他 CF 產品 | | | | | | | 207.0 | | | 278.1 | | | (26)% |
| 產品收入，淨額 | | | | | | | $ | 2,690.6 | | | $ | 2,374.8 | | | 13% |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | |
在2024年第一季度，我們的淨產品收入與2023年第一季度相比增長了3.158億美元，增長了13％。這一增長主要是由於TRIKAFTA/KAFTRIO在前美國市場的持續強勁普及，以及年輕年齡組的標籤延期，以及TRIKAFTA在針對2至5歲兒童推出TRIKAFTA之後，TRIKAFTA在美國的表現。除TRIKAFTA/KAFTRIO以外的CF產品收入下降的主要原因是患者從這些藥物轉向TRIKAFTA/KAFTRIO。
我們來自美國和美國以外市場的淨產品收入如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | 截至3月31日的三個月 | | |
| | | | | | | 2024 | | 2023 | | 改變 |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | （以百萬計，百分比除外） |
| 美國 | | | | | | | $ | 1,519.9 | | | $ | 1,403.8 | | | 8% |
| 前美國 | | | | | | | 1,170.7 | | | 971.0 | | | 21% |
| 產品收入，淨額 | | | | | | | $ | 2,690.6 | | | $ | 2,374.8 | | | 13% |
運營成本和費用
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | 截至3月31日的三個月 | | |
| | | | | | | 2024 | | 2023 | | 改變 |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | （以百萬計，百分比除外） |
| 銷售成本 | | | | | | | $ | 342.6 | | | $ | 266.9 | | | 28% |
| 研究和開發費用 | | | | | | | 789.1 | | | 742.6 | | | 6% |
| 收購了正在進行的研發費用 | | | | | | | 76.8 | | | 347.1 | | | (78)% |
| 銷售、一般和管理費用 | | | | | | | 342.7 | | | 241.1 | | | 42% |
| 或有對價公允價值的變化 | | | | | | | (0.1) | | | (1.9) | | | ** |
| 成本和支出總額 | | | | | | | $ | 1,551.1 | | | $ | 1,595.8 | | | (3)% |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | ** 沒有意義 |
銷售成本
我們的銷售成本主要包括根據我們的CF產品的淨銷售額應支付的第三方特許權使用費以及庫存生產成本。根據我們與囊性纖維化基金會達成的協議，我們對TRIKAFTA/KAFTRIO、SYMDEKO/SYMKEVI、KALYDECO和ORKAMBI的銷售分級第三方特許權使用費佔淨銷售額的百分比從個位數到十幾歲不等，TRIKAFTA/KAFTRIO銷售的特許權使用費低於我們的其他產品。在過去的幾年中，由於淨產品收入的增加，我們的銷售成本一直在增加。我們的銷售成本佔淨產品收入的百分比在2024年第一季度增至13％，而2023年第一季度為11％，這主要是由於CASGEVY在2023年第四季度獲得監管批准後與之相關的銷售成本。
研究和開發費用
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | 截至3月31日的三個月 | | |
| | | | | | | 2024 | | 2023 | | 改變 |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | （以百萬計，百分比除外） |
| 研究費用 | | | | | | | $ | 196.1 | | | $ | 166.8 | | | 18% |
開發費用 | | | | | | | 593.0 | | | 575.8 | | | 3% |
研發費用總額 | | | | | | | $ | 789.1 | | | $ | 742.6 | | | 6% |
我們的研發費用包括研發我們的產品和候選產品所產生的內部和外部費用。我們不會將內部成本，例如工資和福利、股票薪酬支出、實驗室用品和其他直接支出和基礎設施成本，分配給個人產品或候選產品，因為我們的研發團隊中的員工通常分佈在多個研發計劃中。我們分配臨牀研究機構向我們提供的服務的外部成本以及由個別計劃進行的其他外包研究。我們的內部成本大於外部成本。我們的產品和候選產品的所有研發費用均按實際支出計算。
自2022年1月以來，我們已經承擔了與產品發現和開發相關的研發和AIPR&D總支出約72億美元。我們的候選產品的成功開發具有很大的不確定性，並且存在許多風險。此外，臨牀試驗的持續時間可能因候選產品的類型、複雜性和新穎性以及目標疾病適應症而有很大差異。美國食品藥品管理局和國外同類機構對治療性藥物的引進提出了嚴格要求，通常需要漫長而詳細的實驗室和臨牀測試程序、抽樣活動以及其他昂貴而耗時的程序。在測試過程的任何階段從非臨牀和臨牀活動中獲得的數據都可能是不利的，並導致開發活動的停止或重定向。從這些活動中獲得的數據也容易受到不同的解釋，這可能會延遲、限制或阻礙監管部門的批准。在項目的整個生命週期中，發現、非臨牀研究和臨牀試驗的持續時間和成本可能會有很大差異，而且很難預測。因此，無法對將我們的候選產品推向市場的最終成本進行準確而有意義的估計。
關於我們候選產品的開發和監管時間表的任何估計都是高度主觀的，可能會發生變化。在我們獲得3期臨牀試驗的數據之前，我們無法對臨牀開發計劃何時或是否會產生收入和現金流做出有意義的估計。
研究費用
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | 截至3月31日的三個月 | | |
| | | | | | | 2024 | | 2023 | | 改變 |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | （以百萬計，百分比除外） |
| 研究費用： | | | | | | | | | | | |
| 工資和福利 | | | | | | | $ | 53.0 | | | $ | 45.5 | | | 16% |
| 股票薪酬支出 | | | | | | | 29.9 | | | 20.2 | | | 48% |
| 外包服務和其他直接費用 | | | | | | | 64.4 | | | 53.6 | | | 20% |
基礎設施成本 | | | | | | | 48.8 | | | 47.5 | | | 3% |
研究費用總額 | | | | | | | $ | 196.1 | | | $ | 166.8 | | | 18% |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | |
在過去的幾年中，隨着我們對研發管道的投資以及細胞和基因療法能力的擴大，我們的研究費用一直在增加，這導致了員工人數、外部服務和其他直接開支的增加。我們預計將繼續投資我們的研究項目，重點是開發治療嚴重疾病的變革性藥物。
開發費用
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | 截至3月31日的三個月 | | |
| | | | | | | 2024 | | 2023 | | 改變 |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | （以百萬計，百分比除外） |
| 開發費用： | | | | | | | | | | | |
| 工資和福利 | | | | | | | $ | 170.1 | | | $ | 144.2 | | | 18% |
| 股票薪酬支出 | | | | | | | 89.5 | | | 56.1 | | | 60% |
| 外包服務和其他直接費用 | | | | | | | 236.1 | | | 295.3 | | | (20)% |
基礎設施成本 | | | | | | | 97.3 | | | 80.2 | | | 21% |
開發費用總額 | | | | | | | $ | 593.0 | | | $ | 575.8 | | | 3% |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | |
與截至2023年3月31日的三個月相比，我們的開發支出在截至2024年3月31日的三個月中增加了1,720萬美元，增長了3％，這主要是由於員工成本的增加，包括股票薪酬支出和支持臨牀試驗的基礎設施成本，但外包服務和其他直接支出的減少部分抵消了這一點。
我們正在對內部員工和基礎設施進行大量投資，以支持我們不斷髮展的管道。過去幾年的員工人數增加導致股票薪酬支出增加。我們的股票薪酬支出歷來波動，根據實現與績效獎勵相關的里程碑的可能性，預計將繼續從一個時期波動到另一個時期。與截至2023年3月31日的三個月相比，我們的外包服務和其他直接支出有所下降，這主要是由於CASGEVY的商業化導致臨牀試驗成本降低，以及我們在急性疼痛方面的suzetrigine項目和CF的vanzacaftor三重計劃都取得了進展。支持我們的T1D計劃的成本增加部分抵消了臨牀試驗費用的減少。
獲得的在制研發費用
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | 截至3月31日的三個月 | | |
| | | | | | | 2024 | | 2023 | | 改變 |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | （以百萬計，百分比除外） |
| 收購了正在進行的研發費用 | | | | | | | $ | 76.8 | | | $ | 347.1 | | | (78)% |
| | | | | | | |
2024年第一季度的AIPR&D主要與Entrada的7,500萬美元里程碑有關。2023年第一季度的AIPR&D主要與我們向Entrada預付的2.251億美元和向CRISPR支付的1億美元預付款有關。由於預付款、臨時里程碑以及根據我們現有和未來的業務發展交易（包括合作、第三方技術許可和資產收購）支付的其他款項，我們的AIPR&D歷來一直在波動，預計還會繼續波動。
銷售、一般和管理費用
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | 截至3月31日的三個月 | | |
| | | | | | | 2024 | | 2023 | | 改變 |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | （以百萬計，百分比除外） |
| 銷售、一般和管理費用 | | | | | | | $ | 342.7 | | | $ | 241.1 | | | 42% |
與2023年第一季度相比，2024年第一季度的銷售、一般和管理費用增長了42％，這主要是由於增加了投資，以支持我們的療法在全球推出，併為短期推出多種潛在新產品做準備。
或有對價
我們的或有對價的公允價值在2024年和2023年第一季度分別下降了10萬美元和190萬美元。
其他非營業收入（支出），淨額
利息收入
2024年第一季度的利息收入增至1.812億美元，而2023年第一季度的利息收入為1.226億美元，這主要是由於市場利率上升、現金等價物和可供出售債務證券的增加以及可供出售債務證券的組合獲得更高的收益率。我們未來的利息收入取決於我們未償還的現金等價物和可供出售債務證券的金額和現行市場利率。
利息支出
2024年和2023年第一季度的利息支出分別為1,040萬美元和1140萬美元。我們在這些時期的大部分利息支出與我們在波士頓租賃的公司總部相關的估算利息支出有關。
其他收入（支出），淨額
其他收入（支出）淨額分別為2024年和2023年第一季度的3,120萬美元支出和130萬美元的收入。這些金額主要與我們的戰略股權投資公允價值變動所產生的未實現淨收益或虧損有關，這些投資包括對我們的合作伙伴（可能是上市公司或私營公司）的投資。就我們繼續持有上市公司的戰略股票投資而言，我們預計，由於生物技術公司股價的波動，我們的其他淨收益（支出）將在未來時期根據戰略股權投資公允價值的增加或減少而波動。截至2024年3月31日，我們對上市公司的投資的公允價值為4,340萬美元。
所得税
由於我們業務的全球性質，我們的有效税率會隨時波動。對我們的有效税率影響最大的因素包括税法的變化、多個司法管轄區之間應納税收入分配的可變性、研發支出的金額和特徵、某些扣除和抵免的水平、對不確定税收狀況價值的調整、收購以及第三方合作和許可交易。
我們在2024年和2023年第一季度記錄的所得税準備金分別為1.795億美元和1.917億美元。我們在2024年第一季度的有效税率為14.0％，低於美國的法定税率，這主要是由於我們未確認的税收狀況發生了變化，以及與股票薪酬相關的超額税收優惠。我們在2023年第一季度的有效税率為21.5％，高於美國的法定税率，這主要是由於我們未確認的税收狀況的增加被與股票薪酬相關的超額税收優惠部分抵消。
流動性和資本資源
下表彙總了截至2024年3月31日和2023年12月31日的財務狀況的組成部分：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日 | | 截至 2023 年 12 月 31 日 | | 改變 |
| | | | | |
| （以百萬計，百分比除外） |
| 現金、現金等價物和有價證券： | | | | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 9,158.0 | | | $ | 10,369.1 | | | |
| 有價證券 | 1,013.3 | | | 849.2 | | | |
| 長期有價證券 | 4,381.4 | | | 2,497.8 | | | |
| 現金、現金等價物和有價證券總額 | $ | 14,552.7 | | | $ | 13,716.1 | | | 6% |
| | | | | |
| 營運資金： | | | | | |
| 流動資產總額 | $ | 13,288.7 | | | $ | 14,144.2 | | | (6)% |
| 流動負債總額 | (3,795.9) | | | (3,547.4) | | | 7% |
| 營運資金總額 | $ | 9,492.8 | | | $ | 10,596.8 | | | (10)% |
營運資金
截至2024年3月31日，總營運資金為95億美元，較截至2023年12月31日的106億美元減少了11億美元。2024年第一季度總營運資金的減少主要是由於淨購買了21億美元的長期有價證券。
現金流
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月 |
| 2024 | | 2023 |
| | | |
| （單位：百萬） |
| 提供的淨現金（用於）： | | | |
| 經營活動 | $ | 1,306.6 | | | $ | 899.9 | |
| 投資活動 | $ | (2,136.4) | | | $ | (1,833.6) | |
| 籌資活動 | $ | (357.5) | | | $ | (294.7) | |
運營活動
2024年第一季度，經營活動提供的現金為13億美元，而2023年第一季度為8.999億美元，這主要是由於淨產品收入增加導致淨收入增加。
投資活動
2024年和2023年第一季度，用於投資活動的現金分別為21億美元和18億美元，主要與可供出售債務證券的淨購買有關。
融資活動
2024年和2023年第一季度，用於融資活動的現金分別為3.575億美元和2.947億美元。在每個時期，我們的融資活動中最大的部分是與員工股票福利計劃相關的付款，以及根據我們的股票回購計劃回購普通股。
流動性的來源和用途
我們打算依靠我們現有的現金、現金等價物和當前的有價證券以及來自產品銷售的現金流作為我們的主要流動性來源。我們預計，來自產品銷售的現金流以及我們的現金、現金等價物和當前有價證券將足以為我們至少未來十二個月的運營提供資金。我們的可用資金是否足以滿足未來的運營和資本需求將取決於許多因素，包括我們未來的產品銷售、向市場推出一種或多種其他候選產品的可能性、我們的業務發展活動以及研發計劃的數量、廣度、成本和前景。
信貸額度和融資策略
根據我們在2022年7月簽訂的循環信貸額度，我們最多可以借入5億美元，並且可以根據該循環信貸協議償還和再借款，而不會受到罰款。在某些條件下，我們可以要求將借款能力再增加5億美元，總額達到10億美元。我們的信貸協議中的負面承諾可能會禁止或限制我們獲得這種流動性來源的能力。截至2024年3月31日，該設施尚未拆除，我們遵守了這些契約。
我們還可能通過根據信貸協議借款、通過公開募股或私募我們的證券或擔保新的合作協議或其他融資方式來籌集額外資金。我們將繼續管理我們的資本結構，並將考慮所有可能增強我們的長期流動性狀況的融資機會。如果有的話，也無法保證任何此類融資機會都會以可接受的條件提供。
未來資本要求
我們有重要的未來資本要求，包括：
•如上所述，2024年4月，我們簽訂了阿爾卑斯合併協議，以約49億美元的現金收購阿爾派。該交易預計將於2024年第二季度完成，但須遵守某些慣例成交條件。我們打算用現金和現金等價物為收購提供資金。
•用於開展研發活動、製造和商業化現有和未來產品以及運營我們組織的預期運營費用。
•我們支付所得税的現金。
•我們支付的與 CF 產品的銷售相關的特許權使用費。
•設施、運營和融資租賃義務。
•與我們的供應和製造流程相關的公司購買義務。
此外，其他潛在的重大未來資本要求可能包括：
•我們已經與第三方簽訂了某些與業務發展相關的戰略協議，其中包括為某些研究、開發、製造和商業化工作提供資金。我們的某些交易，包括合作、許可安排和資產收購，包括在實現預先設定的發展和監管目標和/或商業目標後，我們可能向未來支付里程碑和特許權使用費。其他交易包括未來潛在的租賃相關費用和其他費用。我們有義務為這些研發和商業化工作提供資金，並支付這些潛在的里程碑、費用和特許權使用費，這取決於是否繼續參與這些計劃和/或不發生任何可能導致其終止的不良事件。我們可能會簽訂額外的業務發展交易和戰略協議，包括收購、合作、許可安排和股權投資，這需要額外的資本。
•如果我們根據現有信貸協議借款，我們將需要在2027年償還所有未償還的本金。
•截至2024年3月31日，根據董事會於2023年2月批准的股票回購計劃，我們還有24億美元的剩餘授權。我們預計將通過手頭現金和運營產生的現金相結合來為普通股的回購提供資金。該程序沒有到期日期，可以隨時停止。
除了上述我們可能為收購阿爾派支付的款項外，我們在2024年2月15日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中披露的未來資本要求沒有任何重大變化。
關鍵會計政策和估計
我們對財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們根據美國公認會計原則編制的簡明合併財務報表。這些財務報表的編制要求我們做出某些估計和假設，這些估計和假設會影響報告的資產和負債金額、簡明合併財務報表發佈之日的或有資產和負債的披露以及報告期間報告的收入和支出金額時期。管理層對這些項目進行監測和分析，以瞭解事實和情況的變化，這些估計值將來可能會發生實質性變化。估計數的變化反映在變動發生期間報告的結果中。我們的估計基於歷史經驗和我們認為在這種情況下合理的其他各種假設。如果事實證明過去的經驗或其他假設基本不準確，則實際結果可能與我們的估計有所不同。在截至2024年3月31日的三個月中，正如我們在2024年2月15日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的10-K表年度報告中報告的那樣，我們的關鍵會計政策沒有發生重大變化。
最近的會計公告
有關近期會計聲明的討論，請參閲附註A “列報基礎和會計政策”。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
本項目所要求的信息以引用方式納入了我們於2024年2月15日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度報告第二部分第7A項 “市場風險的定量和定性披露” 中的討論。
第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
我們的管理層（在首席執行官兼首席財務官的監督和參與下）在評估了截至本10-Q表季度報告所涉期末我們的披露控制和程序（定義見經修訂的1934年《證券交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性後，得出結論，根據此類評估，截至2024年3月31日，我們的披露控制和程序是有效的，旨在為信息提供合理的保證要求披露的內容將在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告。在設計和評估我們的披露控制和程序時，我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼周密，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，而且我們的管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必然需要運用自己的判斷力。
財務報告內部控制的變化
在截至2024年3月31日的三個月中，我們對財務報告的內部控制（定義見經修訂的1934年《證券交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。
第二部分。其他信息
第 1 項。法律訴訟
我們目前沒有受到任何實質性的法律訴訟。
第 1A 項。風險因素
下文提供的信息補充了第一部分第1A項中規定的風險因素。我們於2024年2月15日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中的 “風險因素”。
我們可能無法完成對阿爾派的待定戰略收購，也無法成功整合阿爾派的業務，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
我們無法完成對Alpine的待定收購或成功整合這項新收購，可能會對我們的業務產生重大不利影響。我們執行長期戰略的能力在一定程度上取決於我們與其他實體進行交易和合作的能力，這些交易和合作會增加我們的渠道或為我們提供新的商業機會。我們可能會繼續尋找有吸引力的機會來收購企業，開展合作並進行其他投資，以補充我們現有優勢。但是，無法保證會出現任何戰略收購機會，也無法保證這些機會會得到充分利用。阿爾派即將進行的收購可能難以完成，原因有很多，包括需要滿足慣例成交條件、需要反壟斷和/或其他監管部門的批准，以及可能出現的潛在爭議或訴訟。我們對即將收購阿爾派的價值的實現取決於成功的整合和持續的運營。我們可能無法
將Alpine的業務成功整合到我們的現有業務中，使Alpine的業務盈利，留住關鍵員工，或通過此次即將進行的收購實現預期的成本節省或協同效應（如果有），這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。此外，我們正在進行的業務可能會中斷，管理層的注意力可能會因即將到來的阿爾卑斯收購、過渡和/或整合活動而轉移。
關於前瞻性陳述的特別説明
本10-Q表季度報告，特別是第一部分第2項中列出的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析，包含許多前瞻性陳述。前瞻性陳述不純粹是歷史性的，可能附帶諸如 “預期”、“可能”、“預測”、“預期”、“打算”、“計劃”、“可能地”、“相信”、“尋求”、“估計” 等詞語以及其他具有相似含義的詞語和術語。此類陳述可能涉及：
•我們對財務業績的金額、時間和趨勢的預期，包括收入、成本和支出以及其他收益和虧損；
•我們對臨牀試驗和研發項目的期望，包括對患者入組的預期、開發時間表、我們正在進行和計劃中的臨牀試驗數據的預計發佈時間、監管機構提交的療法文件和其他呈件、與監管機構的溝通以及預期的監管批准；
•我們維持和獲得足夠產品報銷的能力，我們推出、商業化和銷售我們的產品或我們獲得監管部門批准的任何其他療法的能力，以及我們獲得現有療法標籤擴展的能力；
•我們期望我們有能力繼續發展我們的CF業務，方法是增加有資格獲得我們藥物的CF患者人數，為已經有資格使用我們的藥物的人提供更好的治療選擇，以及為目前無法從我們的藥物中受益的CF患者尋求基因療法；
•正在進行和計劃中的臨牀試驗將生成的數據，以及使用這些數據推進化合物、繼續開發或支持監管申報的能力；
•我們對臨牀試驗、臨牀前和非臨牀研究為進一步研究、臨牀試驗或可能用作治療的療法提供支持的信念；
•我們繼續投資研發計劃的計劃，包括我們計劃的預期時間表，以及我們單獨或與第三方合作者一起制定管道計劃的戰略；
•我們對我們重點關注的疾病領域的大致患者羣體的看法；
•我們對即將進行的阿爾派收購的預期、計劃和預期時間表，包括對阿爾派業務和運營、povetacicept的治療範圍和潛在益處、我們對povetacicept目標患者羣體的看法以及我們對臨牀進展和來自當前阿爾卑斯管道臨牀數據的可用性的看法；
•我們業務發展活動的計劃和前景，包括我們合作的潛在收益和治療範圍、我們整合和繼續運營收購業務的能力，以及我們成功利用這些機會的能力；
•建立、發展和維護合作關係，包括潛在的里程碑付款或其他義務；
•潛在的業務發展活動，包括確定潛在的合作伙伴或收購目標；
•我們擴大和保護我們的知識產權組合以及以其他方式維護產品專有權的能力；
•外幣匯率的潛在波動以及我們的外幣管理計劃的有效性；
•我們對運營產生的現金、我們的現金餘額以及預期的創收和利息收入的預期；
•我們對所得税準備金或從中受益以及遞延所得税資產使用情況的期望；
•我們有能力利用我們的研究計劃來識別和開發新的候選產品，以解決嚴重疾病和重大未滿足的醫療需求；
•我們計劃擴大、加強和投資我們的全球供應鏈和製造基礎設施和能力，包括細胞和基因療法；以及
•我們的流動性以及我們對籌集額外資金可能性的預期。
前瞻性陳述受某些風險、不確定性或其他難以預測的因素的影響，並可能導致實際事件或結果與任何此類陳述中顯示的事件或結果存在重大差異。 這些風險、不確定性和其他因素包括但不限於我們的 “風險因素” 中描述的因素 在我們於2024年2月15日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度報告的第1A項中，以及我們在未來向美國證券交易委員會提交的報告中不時描述的內容。
任何此類前瞻性陳述都是基於我們截至申報之日的觀點和假設作出的，不是對未來業績的估計。除非法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述。提醒讀者不要過分依賴任何此類陳述。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
發行人回購股票證券
2023 年 2 月，我們董事會批准了一項股票回購計劃（“股票回購計劃”），根據該計劃，我們有權回購高達 30 億美元的普通股。我們的股票回購計劃沒有到期日，可以隨時終止。下表顯示了我們在截至2024年3月31日的三個月內根據股票回購計劃回購的證券回購。
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| 時期 | 總數
購買的股票百分比 | | 平均價格
每股支付 | | 股票總數
作為一部分購買
公開宣佈
計劃或計劃 (1) | | 大概的美元價值
可能還未達到的股份
在
計劃或計劃 (1) |
2024 年 1 月 1 日至 2024 年 1 月 31 日 | — | | | $ | — | | | — | | | $ | 2,572,394,027 | |
2024 年 2 月 1 日至 2024 年 2 月 29 日 | 94,000 | | | $ | 425.87 | | | 94,000 | | | $ | 2,532,362,623 | |
2024 年 3 月 1 日至 2024 年 3 月 31 日 | 241,773 | | | $ | 415.22 | | | 241,773 | | | $ | 2,431,973,750 | |
| 總計 | 335,773 | | | $ | 418.20 | | | 335,773 | | | $ | 2,431,973,750 | |
(1) 根據我們的股票回購計劃，我們有權不時通過公開市場或私下協商的交易購買股票。此類購買可能符合第10b5-1條計劃或我們的管理層確定的其他方式，也可能符合美國證券交易委員會的要求。
第 5 項其他信息
規則 10b5-1 交易計劃
我們管理董事、高級職員和員工證券交易的政策允許我們的高管、董事和僱員根據經修訂的1934年《證券交易法》第10b5-1條制定交易計劃。 下表描述了我們的執行官和董事在2024年第一季度通過的出售我們證券的書面計劃，每份計劃都旨在滿足第10b5-1條（均為 “交易計劃”）的肯定辯護條件。
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| 姓名和標題 | | 交易計劃通過日期 | | 交易計劃的預定到期日期 (1) | | 受交易計劃約束的最大股數 |
E. Morrow “Morrey” Atkinson，三世 執行副總裁、首席技術運營官、生物製藥科學和製造運營主管 | | 2/22/2024 | | 2/28/2025 | | 25,290(2) |
喬納森·比勒 執行副總裁、首席法務官 | | 2/13/2024 | | 4/30/2025 | | 9,825(2) |
卡門·博齊奇 全球藥物開發和醫學事務執行副總裁兼首席醫學官 | | 2/27/2024 | | 1/31/2025 | | 13,680 |
Reshma Kewalramani 首席執行官兼總裁 | | 2/7/2024 | | 5/20/2025 | | 96,388(2) |
Ourania “Nia” Tatsis 執行副總裁、首席監管和質量官 | | 2/29/2024 | | 5/1/2025 | | 9,484(2) |
小查爾斯·瓦格納 執行副總裁、首席財務官 | | 2/26/2024 | | 1/31/2025 | | 6,500 |
布魯斯·薩克斯 董事 | | 2/12/2024 | | 2/28/2025 | | 12,368 |
(1) 如果所有預期交易均在該交易計劃到期日之前完成，經紀人或交易計劃持有人終止後，或者交易計劃中另有規定，則交易計劃可能會在較早的日期到期。
(2) 上市股票的最大數量並未減少在未來歸屬日期為履行預扣税義務而預扣的普通股數量，因為此類股票數量尚無法確定。 |
第 6 項。展品
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展品編號 | 展品描述 |
| 2.1* | 阿爾卑斯免疫科學公司、Vertex Pharmicals Incorporated和Adams Merger Sub, Inc.於2024年4月10日簽訂的合併協議和彼此之間的合併協議和計劃（參照阿爾派免疫科學公司於2024年4月10日向美國證券交易委員會提交的當前8-K表報告的附錄2.1納入）。 |
| 31.1 | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席執行官進行認證。 |
| 31.2 | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席財務官進行認證。 |
| 32.1 | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條對首席執行官和首席財務官進行認證。 |
| 101.INS | XBRL 實例-該實例文檔不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中。 |
| 101.SCH | XBRL 分類擴展架構 |
| 101.CAL | XBRL 分類擴展計算 |
| 101.LAB | XBRL 分類擴展標籤 |
| 101.PRE | XBRL 分類法擴展演示 |
| 101.DEF | XBRL 分類法擴展定義 |
| 104 | 封面頁交互式數據文件——封面交互式數據文件未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中。 |
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| * | 根據第S-K號法規第601 (a) (5) 項，省略了附表和類似附件。任何遺漏的時間表的副本將根據要求向美國證券交易委員會補充提供。 |
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
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| Vertex 製藥公司 |
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| 2024年5月7日 | 來自： | /s/ 小查爾斯·瓦格納 |
| | 小查爾斯·瓦格納 |
| | 執行副總裁、首席財務官
（首席財務官和
經正式授權的官員） |
