假的2024Q10001501697--12-3100015016972024-01-012024-03-3100015016972024-05-03xbrli: 股票00015016972024-03-31iso421:USD00015016972023-12-31iso421:USDxbrli: 股票00015016972023-01-012023-03-310001501697xfor: 保修責任會員2024-01-012024-03-310001501697xfor: 保修責任會員2023-01-012023-03-310001501697US-GAAP：留存收益會員2023-01-012023-03-310001501697美國通用會計準則：普通股成員2023-12-310001501697US-GAAP：額外實收資本會員2023-12-310001501697US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-12-310001501697US-GAAP：留存收益會員2023-12-310001501697美國通用會計準則：普通股成員2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：額外實收資本會員2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：留存收益會員2024-01-012024-03-310001501697美國通用會計準則：普通股成員2024-03-310001501697US-GAAP：額外實收資本會員2024-03-310001501697US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2024-03-310001501697US-GAAP：留存收益會員2024-03-310001501697美國通用會計準則：普通股成員2022-12-310001501697US-GAAP：額外實收資本會員2022-12-310001501697US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-12-310001501697US-GAAP：留存收益會員2022-12-3100015016972022-12-310001501697美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-310001501697US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-03-310001501697美國通用會計準則：普通股成員2023-03-310001501697US-GAAP：額外實收資本會員2023-03-310001501697US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-03-310001501697US-GAAP：留存收益會員2023-03-3100015016972023-03-310001501697Xfor：Herculess第二修正版貸款協議成員xfor: mincash Test Date1 會員2024-03-310001501697US-GAAP：信用證會員Xfor: Walthamlease 會員2024-03-310001501697US-GAAP：信用證會員Xfor: Walthamlease 會員2023-12-310001501697US-GAAP：信用證會員Xfor：《維也納租賃協議》成員2024-03-310001501697US-GAAP：信用證會員Xfor：《維也納租賃協議》成員2023-12-310001501697US-GAAP：信用證會員Xfor: AllstonLease 協議會員2024-03-310001501697US-GAAP：信用證會員Xfor: AllstonLease 協議會員2023-12-310001501697Xfor：研發激勵計劃成員2024-03-310001501697Xfor：研發激勵計劃成員2024-01-012024-03-310001501697Xfor：研發激勵計劃成員2023-01-012023-03-310001501697xfor: Genzyme協議會員2024-01-012024-03-310001501697xfor: Genzyme協議會員2024-03-310001501697xfor: Genzyme協議會員xfor: a6netSales會員2024-03-31xbrli: pure0001501697xfor: Genzyme協議會員xfor: a6netSales會員2024-01-012024-03-310001501697xfor: Genzyme協議會員xfor: A10NetSales會員2024-03-310001501697xfor: Genzyme協議會員xfor: A10NetSales會員SRT: 最低成員2024-01-012024-03-310001501697xfor: Genzyme協議會員xfor: A10NetSales會員SRT: 最大成員2024-01-012024-03-310001501697xfor: a12netSales會員xfor: Genzyme協議會員2024-03-310001501697xfor: a12netSales會員xfor: Genzyme協議會員2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2024-03-310001501697US-GAAP：美國財政法案證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2024-03-310001501697US-GAAP：美國財政法案證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001501697US-GAAP：美國財政法案證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2024-03-310001501697US-GAAP：美國財政法案證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員2024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：衍生金融工具負債成員2024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：衍生金融工具負債成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：衍生金融工具負債成員2024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：衍生金融工具負債成員2024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：Warrant 會員2024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：Warrant 會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：Warrant 會員2024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：Warrant 會員2024-03-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-12-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-12-310001501697US-GAAP：美國財政法案證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001501697US-GAAP：美國財政法案證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001501697US-GAAP：美國財政法案證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-12-310001501697US-GAAP：美國財政法案證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：衍生金融工具負債成員2023-12-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：衍生金融工具負債成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：衍生金融工具負債成員2023-12-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：衍生金融工具負債成員2023-12-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：Warrant 會員2023-12-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：Warrant 會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：Warrant 會員2023-12-310001501697US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：Warrant 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成員2018-10-012021-03-310001501697Xfor: HerculesLoan Agreament 成員US-GAAP：基於股份的薪酬獎勵第一部分成員2024-03-310001501697US-GAAP：基於股份的薪酬獎勵第三批成員Xfor: HerculesLoan Agreament 成員2024-03-310001501697Xfor: HerculesLoan Agreament 成員US-GAAP：基於股份的薪酬獎勵TrancheOne會員2024-03-310001501697Xfor: HerculesLoan Agreament 成員2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：Primerate 會員Xfor: HerculesLoan Agreament 成員2024-01-012024-03-310001501697SRT: 場景預測成員Xfor: HerculesLoan Agreament 成員2024-07-012024-07-010001501697Xfor: HerculesLoan Agreament 成員2023-01-012023-03-310001501697Xfor：維也納奧地利自由貿易聯盟成員2024-01-012024-03-31utr: sqm0001501697Xfor：維也納奧地利自由貿易聯盟成員2024-03-310001501697Xfor: AllstonLease 會員2019-11-112019-11-110001501697Xfor：賠償協議會員2024-03-310001501697Xfor：賠償協議會員2023-12-310001501697xfor: Q2022 私募會員2021-03-230001501697Xfor: LegacyWarrants會員xfor：十月二萬五千一十六會員2024-03-310001501697xfor：十月二萬五千一十六會員2024-03-310001501697Xfor: LegacyWarrants會員xfor：12 月發行 Twentyeightweinen One 成員2024-03-310001501697xfor：12 月發行 Twentyeightweinen One 成員2024-03-310001501697Xfor: LegacyWarrants會員xfor：9 月 12 日發行 12 萬一會員2024-03-310001501697xfor：9 月 12 日發行 12 萬一會員2024-03-310001501697Xfor: LegacyWarrants會員Xfor：10 月 19 日發行一千二百一十八名會員2024-03-310001501697Xfor：10 月 19 日發行一千二百一十八名會員2024-03-310001501697Xfor: LegacyWarrants會員xfor：3 月 13 日發行二千一九會員2024-03-310001501697xfor：3 月 13 日發行二千一九會員2024-03-310001501697Xfor: ClassaWarrant 會員Xfor：4 月 16 日發行二千一十九會員2024-03-310001501697Xfor：4 月 16 日發行二千一十九會員2024-03-310001501697xfor：11 月發行二萬二千一十九一會員Xfor: 預先資助的認股權證會員2024-03-310001501697xfor：11 月發行二萬二千一十九一會員2024-03-310001501697Xfor: 預先資助的認股權證會員Xfor：2021 年 3 月 23 日發佈會員2024-03-310001501697Xfor：2021 年 3 月 23 日發佈會員2024-03-310001501697xfor：11 月發行九萬二十一會員2024-03-310001501697xfor：2022 年 3 月 3 日發佈會員2024-03-310001501697Xfor：2022 年 7 月發行會員2024-03-310001501697Xfor：2022 年 7 月 6 日發行會員2024-03-310001501697Xfor：2022 年 12 月 9 日發行會員2024-03-310001501697Xfor：2022 年 12 月 9 日發行會員2024-03-310001501697Xfor: 預先資助的認股權證會員xfor: 192023 年 5 月發行會員2024-03-310001501697xfor: 192023 年 5 月發行會員2024-03-310001501697xfor: 受資助會員2019-11-2900015016972019-11-290001501697xfor: 受資助會員2021-03-2300015016972021-03-230001501697xfor: 受資助會員2021-11-0900015016972021-11-0900015016972020-11-020001501697xfor: 受資助會員2022-03-0300015016972022-03-030001501697xfor: 受資助會員2022-07-0600015016972022-07-0600015016972022-12-090001501697Xfor：二千一十九股權激勵計劃成員2024-03-310001501697Xfor：二千一百一十七股權激勵計劃成員2024-03-3100015016972023-01-012023-06-300001501697US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-12-310001501697US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-03-310001501697US-GAAP：研發費用會員2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-03-310001501697US-GAAP：一般和管理費用會員2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：一般和管理費用會員2023-01-012023-03-310001501697Xfor: 預先資助的認股權證會員SRT: 最大成員2024-03-310001501697US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-310001501697US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-03-310001501697US-GAAP：Warrant 會員2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：Warrant 會員2023-01-012023-03-31

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

_____________________________________________________________________________________

表單 10-Q

_____________________________________________________________________________________

（Mark One）

☒			根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告

在截至的季度期間 2024年3月31日

要麼

☐			根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告

在從 ________ 到 __________ 的過渡時期

委員會檔案編號： 001-38295

_____________________________________________________________________________________

X4 製藥公司.

（註冊人的確切姓名如其章程所示）

_____________________________________________________________________________________

特拉華 （州或其他司法管轄區 公司或組織）			27-3181608 （美國國税局僱主 證件號）
北燈塔街 61 號, 四樓 波士頓, 馬薩諸塞 （主要行政辦公室地址）			02134 （郵政編碼）

(857) 529-8300

（註冊人的電話號碼，包括區號）

____________________________________________________________________________

根據該法第12（b）條註冊的證券：

每個班級的標題

交易品種

註冊的每個交易所的名稱

普通股，面值每股0.001美元

XFOR

納斯達克股票市場有限責任公司

用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。是的☒ 不 ☐

用複選標記表明註冊人在過去 12 個月內（或註冊人必須提交此類文件的較短期限）是否以電子方式提交了根據 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的☒ 不 ☐

用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。

大型加速過濾器

☐

加速過濾器

☐

非加速過濾器

☒

規模較小的申報公司

☒

新興成長型公司

☐

如果是新興成長型公司，請用勾號註明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第 13 (a) 條規定的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的☐不是 ☒

截至 2024 年 5 月 3 日，註冊人已經 167,937,781普通股，每股面值0.001美元，已發行。

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			第一部分：財務信息
第 1 項。			財務報表			7
			截至2024年3月31日和2023年12月31日的簡明合併資產負債表（未經審計）			7
			截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併運營和綜合虧損報表（未經審計）			8
			截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併報表股東權益（未經審計）			9
			截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月簡明合併現金流量表（未經審計）			10
			簡明合併財務報表附註（未經審計）			11
第 2 項。			管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析			24
第 3 項。			關於市場風險的定量和定性披露			29
第 4 項。			控制和程序			29
			第二部分：其他信息
第 1 項。			法律訴訟			30
第 1A 項。			風險因素			30
第 2 項。			未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用			63
第 3 項。			優先證券違約			63
第 4 項。			礦山安全披露			63
第 5 項。			其他信息			63
第 6 項。			展品			64
簽名						65

2

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關於前瞻性陳述的警示性説明

本10-Q表季度報告包含經修訂的1933年《證券法》（“證券法”）第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第21E條所指的前瞻性陳述，這些陳述與未來事件或我們的未來運營或財務業績有關。除歷史事實陳述外，本10-Q表季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標的陳述，均為前瞻性陳述。這些陳述可以用 “可能”、“應該”、“期望”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛力”、“繼續” 等前瞻性術語來識別，或者這些術語或其他類似術語的否定詞。我們的前瞻性陳述基於對我們公司的一系列預期、假設、估計和預測，不能保證未來的業績或業績，涉及重大風險和不確定性。我們實際上可能無法實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期。實際業績或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。這些前瞻性陳述受許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，包括標題為 “風險因素” 的部分和本報告其他地方描述的風險，除其他外:

•我們當前和未來的臨牀前研究和臨牀試驗及相關準備工作的啟動、時間、進展和結果，以及試驗結果公佈的時間以及我們的研發計劃；

•我們的任何產品或候選產品可能帶來的潛在益處，包括臨牀效用；

•現有候選產品或候選產品或我們未來可能開發的任何候選產品的監管批准的時間和我們獲得和維持監管部門批准的能力，以及任何已批准的候選產品標籤上的任何相關限制、限制或警告；

•我們研究、開發、製造和商業化我們的產品或候選產品的計劃；

•我們為候選產品提交監管申報的時間以及美國和其他國家的監管動態；

•我們的產品和候選產品的市場規模和增長潛力（如果獲得批准），以及我們的產品和候選產品的市場接受率和程度，包括可能從付款人那裏獲得的報銷；

•美國食品藥品監督管理局（“FDA”）和歐盟委員會認證的好處，包括但不限於 Fast Track、Orphan Drug 和 Breakthroaw Therapy；

•我們的商業化、營銷和製造能力和戰略；

•我們吸引和留住合格員工和關鍵人員的能力；

•我們的競爭地位以及與競爭對手或行業相關的發展和預測；

•我們對我們獲得和維持知識產權保護的能力的期望；

•已經或可能推出的競爭療法的成功；

•我們對未來運營、財務狀況、收入、成本、支出、現金用途、資本需求或額外融資需求的估計和預期；

•我們繼續作為持續經營企業的能力；

•我們計劃對其他候選產品進行許可、收購、開發和商業化；

•法律和規章的影響;

•我們計劃尋找與我們的商業目標相一致的其他具有巨大商業潛力的候選產品；

•我們籌集額外資金的能力；

3

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•我們的戰略、前景、計劃、期望或目標；以及

•其他風險和不確定性，包括在本季度報告中標題為 “風險因素” 的部分中列出的風險和不確定性。

您應參考本季度報告中標題為 “風險因素” 的部分，討論可能導致我們的實際業績與我們的前瞻性陳述所表達或暗示的業績存在重大差異的重要因素。由於這些因素，我們無法向您保證本季度報告中的前瞻性陳述將被證明是準確的。此外，如果我們的前瞻性陳述被證明不準確，則不準確性可能是實質性的。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應將這些陳述視為我們或任何其他人對我們將在任何指定時間範圍內實現目標和計劃的陳述或保證。除非法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們在本季度報告發布之日之後的任何日期的觀點。

4

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與我們的業務相關的特定風險摘要

我們的業務面臨重大風險和不確定性。如果出現以下任何風險，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大和不利影響。您應仔細閲讀並考慮本季度報告第一部分第1A項中標題為 “風險因素” 的部分中對我們風險因素的全面討論。一些較重大的風險包括以下幾點：

•自成立以來，我們蒙受了重大損失，沒有從產品銷售中獲得收入。我們預計在可預見的將來將繼續蒙受虧損，我們可能永遠無法實現或維持盈利。

•我們的流動性狀況使人們對我們繼續經營的能力產生了極大的懷疑，我們將需要大量的額外資金。如果我們無法在需要時籌集資金，我們可能被迫推遲、減少或取消任何產品開發計劃或商業化工作。

•籌集額外資金可能會削弱我們的投資者，限制我們的運營或要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。未來的債務可能會使我們面臨風險，這些風險可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響，並可能導致股東進一步稀釋。

•我們幾乎完全取決於我們的商業產品XOLREMDI的成功TM，它已獲準作為口服、每日一次的療法，用於增加美國12歲及以上WHIM（疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓病變）綜合徵患者循環中的成熟中性粒細胞和淋巴細胞數量，以及我們的主要候選產品mavorixafor，我們正在開發用於其他慢性中性粒細胞的潛在治療方法陰莖障礙。我們無法確定用於其他慢性中性粒細胞減少性疾病的mavorixafor或任何其他候選產品能否獲得監管部門的批准或成功商業化。

•美國食品藥品管理局和類似的外國監管機構的監管審查和批准程序漫長、耗時且本質上不可預測，如果我們最終無法獲得監管部門對候選產品的批准，包括馬伏裏沙福的更多適應症，我們的業務將受到嚴重損害。

•我們依靠與Genzyme、Beth Israel Deaconess醫學中心、喬治敦大學和達納-法伯癌症研究所簽訂的許可協議來允許我們使用專利和專利申請。終止這些權利或不遵守這些協議規定的義務可能會對我們的業務造成重大損害，並使我們無法開發或商業化我們的候選產品。

•臨牀試驗的結果可能不支持我們的候選產品主張。

•我們可能無法及時在臨牀試驗中招收足夠數量的患者，這可能會延遲或阻礙我們候選產品的臨牀試驗。

•如果治療WHIM綜合徵和其他慢性中性粒細胞減少性疾病的mavorixafor的商業機會小於我們的預期，那麼我們未來從mavorixafor獲得的潛在收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

•隨着更多患者數據的出現，我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的中期收入和初步數據可能會發生變化，並且需要接受審核和驗證程序，這可能會導致最終數據發生實質性變化。

•我們已獲得監管部門批准的候選產品可能仍面臨未來的開發和監管困難，任何獲批的產品都將受到廣泛的批准後監管要求的約束。此外，我們獲得上市批准的任何候選產品都可能受到營銷限制或退出市場，如果我們不遵守監管要求或我們的產品遇到意想不到的問題，我們可能會受到處罰。

•美國食品和藥物管理局和其他監管機構積極執行禁止宣傳標籤外用途的法律法規。如果我們被發現或被指控不當宣傳標籤外用途，我們可能會承擔重大責任。

5

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•美國食品藥品管理局為我們的候選產品授予突破性療法認證或快速通道認證可能不會加快開發或監管審查或批准流程，而且這兩種指定都不會增加獲得這些稱號的候選產品獲得上市批准的可能性。

•如果我們無法建立銷售和營銷能力，也無法有選擇地與第三方簽訂協議來銷售和營銷我們的產品或候選產品，則我們可能無法成功地將已獲批准的候選產品商業化。

•我們可能永遠無法獲得美國以外的候選產品的批准，這將限制我們的市場機會，並可能損害我們的業務。

•我們的商業產品可能會受到不利的定價法規、第三方報銷做法或醫療改革計劃的約束，這將損害我們的業務。

•我們沒有大規模臨牀或商業規模生產候選產品的經驗，也沒有製造設施。我們目前依賴單一的第三方製造商來生產活性藥物成分（“API”）mavorixafor，也依賴單一的製造商 mavorixafor 成品膠囊。如果我們在這些第三方方面遇到問題，mavorixafor的生產可能會延遲，這可能會損害我們的運營業績。

•我們依靠第三方 CRO 來進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些 CRO 未能成功履行合同職責或在預期的最後期限之前完成任務，我們可能無法獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。

•如果獲得批准，我們的供應鏈中斷可能會延遲我們的產品或候選產品的商業發佈。

•我們的員工、首席調查員、首席財務官和顧問可能參與不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。

•我們可能依靠合作來開發和商業化我們的候選產品。如果這些合作不成功，我們可能無法利用候選產品的市場潛力。

•如果我們無法保護我們的知識產權，我們的競爭地位可能會受到損害。

•第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，其結果將不確定，並可能對我們業務的成功產生重大不利影響。

•我們未來的成功取決於我們留住高管的能力，以及在競爭環境中吸引、留住和激勵關鍵人才的能力，以培養熟練的生物技術人才。

•我們將需要擴大組織規模，在管理這種增長方面我們可能會遇到困難。

•我們的定期貸款包含限制我們經營業務的靈活性的限制。

•我們的業務可能會受到經濟衰退、通貨膨脹、利率上升、自然災害、公共衞生危機、政治危機、地緣政治事件（例如烏克蘭和加沙戰爭）或其他宏觀經濟狀況的不利影響，這些事件過去和將來都可能對我們的業務和財務業績產生負面影響。

•我們的股價一直波動不定，而且很可能會繼續大幅波動。

6

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第一部分財務信息

第 1 項。財務報表。

X4 PHARMICALS, INC.

簡明的合併資產負債表

（以千計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

			2024年3月31日						2023年12月31日
資產
流動資產：
現金和現金等價物			$	60,493					$	99,216
有價證券			20,376						15,000
應收研發激勵金			702						562
預付費用和其他流動資產			5,762						7,298
流動資產總額			87,333						122,076
財產和設備，淨額			742						745
善意			17,351						17,351
使用權資產			5,264						5,650
其他資產			1,492						1,436
總資產			$	112,182					$	147,258
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款			$	8,935					$	8,947
應計費用			13,473						12,816
租賃負債的當期部分			1,133						1,099
流動負債總額			23,541						22,862
扣除折扣後的長期債務，包括增值			54,824						54,570
租賃負債			2,318						2,612
認股權證責任（注4）			29,438						15,683
其他負債			1,025						432
負債總額			111,146						96,159
承付款和或有開支（注9）
股東權益：
普通股，$0.001面值， 500,000,000分別截至2024年3月31日和2023年12月31日授權的股份； 167,937,781和 167,434,595分別截至2024年3月31日和2023年12月31日的已發行和流通股份			168						167
額外的實收資本			530,694						528,956
累計其他綜合虧損			(155)						(119)
累計赤字			(529,671)						(477,905)
股東權益總額			1,036						51,099
負債和股東權益總額			$	112,182					$	147,258

所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。

7

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X4 PHARMICALS, INC.

簡明的合併運營報表和綜合虧損

（以千計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

			截至3月31日的三個月
			2024						2023
運營費用：
研究和開發			$	19,854					$	22,063
銷售、一般和管理			17,435						7,241
運營費用總額			37,289						29,304
運營損失			(37,289)						(29,304)
其他（支出）收入，淨額：
利息收入			1,066						835
利息支出			(1,874)						(1,109)
認股權證負債公允價值的變化			(13,755)						5,439
其他收入，淨額			105						123
其他（支出）收入總額，淨額			(14,458)						5,288
所得税準備金前的虧損			(51,747)						(24,016)
所得税準備金			19						4
淨虧損			$	(51,766)					$	(24,020)
每股淨虧損：基本虧損和攤薄後			$	(0.26)					$	(0.16)
已發行普通股的加權平均值：基本股和攤薄後普通股			199,991,597						145,967,476
扣除税款的其他綜合虧損：
淨虧損			$	(51,766)					$	(24,020)
與可供出售債務證券相關的未實現虧損的變化			(36)						—
綜合損失			$	(51,802)					$	(24,020)

所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。

8

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X4 PHARMICALS, INC.

簡明的股東權益合併報表

（以千計，股票金額除外）

（未經審計）

			普通股												額外 付費 資本						累積其他綜合版 損失						累積的 赤字						總計 股東 公平
			股份						金額
截至2023年12月31日的餘額			167,434,595						$	167					$	528,956					$	(119)					$	(477,905)					$	51,099
限制性股票單位的歸屬			503,186						1						(1)																		—
股票薪酬支出															1,739																		1,739
有價證券的未實現虧損																					(36)												(36)
淨虧損																											(51,766)						(51,766)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額			167,937,781						$	168					$	530,694					$	(155)					$	(529,671)					$	1,036

			普通股												額外 付費 資本						累積其他綜合版 損失						累積的 赤字						總計 股東權益
			股份						金額
截至2022年12月31日的餘額			121,667,250						$	122					$	450,786					$	(119)					$	(376,738)					$	74,051
限制性股票單位的歸屬			540,238												—																		—
基於股票的薪酬															1,645																		1,645
淨虧損																											(24,020)						(24,020)
截至2023年3月31日的餘額			122,207,488						$	122					$	452,431					$	(119)					$	(400,758)					$	51,676

所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。

9

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X4 PHARMICALS, INC.

簡明的合併現金流量表

（以千計）

（未經審計）

			截至3月31日的三個月
			2024						2023
來自經營活動的現金流：
淨虧損			$	(51,766)					$	(24,020)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
股票薪酬支出			1,739						1,645
折舊和攤銷費用			62						127
非現金租賃費用			386						385
債務折扣的增加			254						225
認股權證負債公允價值的變化			13,755						(5,439)
其他			(117)						(51)
運營資產和負債的變化：
預付費用、其他流動資產和應收研發激勵金			1,062						2,084
應付賬款			4						(1,714)
應計費用和其他長期負債			1,264						496
租賃負債			(240)						(250)
用於經營活動的淨現金			(33,597)						(26,512)
來自投資活動的現金流：
購買有價證券			(10,263)						—
有價證券的銷售和到期			5,000						—
購置財產和設備			(59)						(9)
用於投資活動的淨現金			(5,322)						(9)
來自融資活動的現金流：
為修訂貸款和擔保協議支付的費用以及與出售認股權證有關的發行成本			—						(381)
根據貸款和擔保協議償還借款和應計期末費用			—						(1,300)
出售普通股、認股權證和預先注資認股權證的收益，扣除發行成本			—						(443)
用於融資活動的淨現金			—						(2,124)
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響			(59)						50
現金、現金等價物和限制性現金淨減少			(38,978)						(28,595)
期初現金、現金等價物和限制性現金			100,248						123,028
期末現金、現金等價物和限制性現金			$	61,270					$	94,433

所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。

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X4 PHARMICALS, INC.

簡明合併財務報表附註

（未經審計）

1.    業務性質和陳述基礎

X4 Pharmaceuticals, Inc.（連同其子公司統稱為 “公司”）是一家生物製藥公司 發現、開發和商業化用於治療罕見疾病和治療選擇有限的疾病的新療法，重點是免疫系統功能障礙導致的疾病。2024年4月29日，該公司宣佈，美國食品藥品管理局批准了該公司馬沃裏沙福的新藥申請（“NDA”），該藥物以商品名XOLREMDI上市TM，用作 12 歲及以上的 WHIM 綜合徵（疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓病變）患者的口服療法，每天一次，以增加循環中的成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數量。WHIM 綜合徵是一種罕見的原發性免疫缺陷和慢性中性粒細胞減少綜合症。該公司目前正在美國推出治療WHIM綜合徵的XOLREMDI，同時還計劃尋求監管部門的批准，以便在美國境外將馬伏裏沙福商業化。美國批准XOLREMDI用於WHIM綜合徵適應症是馬沃裏沙福的首次批准，馬沃裏沙福是趨化因子受體 CXCR4 的口服生物可利用的選擇性拮抗劑，是免疫細胞全身運動的關鍵調節劑。由於其能夠增加白細胞從骨髓進入血液的動員，該公司認為，除了WHIM綜合徵外，mavorixafor還有可能為各種免疫系統疾病提供治療益處。因此，該公司正在進行一項2期臨牀試驗，評估mavorixafor作為單一療法以及與人粒細胞集落刺激因子（“G-CSF”）聯合使用對某些慢性中性粒細胞減少性疾病患者的安全性和有效性。該2期試驗的中期數據預計將於2024年6月公佈。該公司還計劃在2024年第二季度啟動馬沃裏沙福的全球3期臨牀試驗，旨在評估復發和/或嚴重的先天性或獲得性原發性自身免疫和特發性慢性中性粒細胞減少症患者的每日口服一次含或不含G-CSF的馬沃裏沙福的療效、安全性和耐受性感染。該公司總部位於馬薩諸塞州波士頓，在奧地利維也納設有研究機構。

持續經營評估—公司已經評估了總體上是否存在某些條件和事件，這些條件和事件使人們對公司在簡明合併財務報表發佈之日後的一年內繼續經營的能力產生了重大懷疑。儘管公司擁有經批准的藥品產品，但未來12個月公司藥品的銷售將不足以支付公司的運營費用。自成立以來，公司蒙受了鉅額的運營虧損和負的運營現金流。截至 2024 年 3 月 31 日，該公司有 $80.9百萬現金、現金等價物和短期有價證券，累計赤字為美元529.7百萬。用於經營活動的淨現金為美元33.6截至2024年3月31日的三個月，為百萬美元。公司根據其與Hercules Capital Inc.（“Hercules”）簽訂的第二份經修訂和重述的貸款和擔保協議（“大力神貸款協議”）訂立了契約，該契約要求公司目前將最低現金水平維持在美元之間20百萬美元，將從2025年1月31日起調整為未償借款的20％。根據其目前的現金流預測，其中不包括任何新的籌資活動以及食品和藥物管理局在批准XOLREMDI的同時發放的優先審查代金券的可能出售，該公司認為從2025年第一季度開始將不會維持履行該協議所需的最低現金。在這種情況下，貸款人可能要求償還所有未償債務。因此，管理層得出結論，該公司的累計赤字、虧損歷史、未來預期虧損和負現金流符合ASC 205-40標準，這使人們對公司繼續經營的能力產生了嚴重懷疑。自這些合併財務報表發佈之日起至少一年內，公司沒有足夠的財務資源為其預測的運營成本提供資金。隨附的合併財務報表不包括因這種不確定性而可能產生的與所記錄資產金額的可收回性和分類或負債金額和分類有關的任何調整。因此，合併財務報表是在假設公司將繼續作為持續經營企業的基礎上編制的，並考慮在正常業務過程中變現資產和清償負債和承諾。

在批准XOLREMDI的同時，根據其罕見兒科疾病稱號，美國食品藥品管理局向該公司授予了優先審查憑證（“PRV”），該憑證可用於獲得後續申請的優先審查或出售給其他藥物贊助商。該公司的現金流預測不包括可能向第三方出售任何PRV，還包括因獲得此類批准而觸發的700萬美元里程碑付款，如附註3所述。為了為2025年及以後的運營融資，該公司將需要籌集額外資金，這是無法保證的。除非公司將來實現盈利，否則它將需要額外的資本來為其運營提供資金，這筆資金可以通過股票發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作和戰略聯盟相結合的方式籌集。如果公司無法獲得資金，則可能被迫推遲，減少

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X4 PHARMICALS, INC.

簡明合併財務報表附註

（未經審計）

或者取消其部分或全部研發計劃, 擴大產品組合或商業化工作, 這將對其業務前景產生不利影響, 或者可能無法繼續經營.

公司面臨生物製藥行業公司常見的風險，包括但不限於與開展臨牀前和臨牀研發、臨牀和商業用途產品和候選產品的製造和供應、獲得和維持監管部門批准以及公司產品和候選產品的定價和報銷、市場接受度、管理全球增長和運營支出、額外資本的可用性、競爭、獲取和執行相關的不確定性專利、股價波動、對合作關係和第三方服務提供商的依賴、對關鍵人員的依賴，以及不時出現的政府調查、訴訟和潛在的產品責任索賠。

整合原則— 合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目，包括在奧地利維也納註冊成立的X4製藥（奧地利）有限公司（“X4奧地利”）和X4 Therapeutics, Inc.。所有公司間賬户和交易均已註銷。

未經審計的中期簡明合併財務報表— 這些中期簡明合併財務報表中列報的截至2023年12月31日的簡明合併資產負債表來自經審計的財務報表，但不包括美利堅合眾國普遍接受的會計原則（“GAAP”）要求的所有披露。隨附的簡明合併財務報表未經審計。隨附的未經審計的中期簡明合併財務報表由公司根據美國證券交易委員會（“SEC”）的中期財務報表規則和條例編制。因此，根據此類規章制度，通常包含在根據公認會計原則編制的財務報表中的某些信息和腳註披露已被簡要或省略。但是，該公司認為，這些披露足以使所提供的信息不具有誤導性。這些未經審計的中期簡明合併財務報表應與2024年3月21日向美國證券交易委員會提交的2023年年度報告中包含的截至2023年12月31日止年度的公司經審計的財務報表及其附註一起閲讀。管理層認為，對公司簡明財務狀況、簡要經營業績以及綜合虧損和現金流的公允表述，所有調整均已作出，僅包括必要的正常經常性調整。截至2024年3月31日的三個月的經營業績不一定代表截至2024年12月31日的財年的預期經營業績。

估算值的使用— 根據美國公認會計原則（“GAAP”）編制公司的合併財務報表要求管理層做出估算和假設，這些估計和假設會影響報告的資產和負債金額、合併財務報表之日的或有資產和負債的披露以及報告期內報告的支出金額。這些合併財務報表中反映的重要估計和假設包括但不限於研發費用的應計以及包括經營租賃使用權資產和商譽在內的長期資產的減值或不減值。該公司根據歷史經驗、已知趨勢以及其認為在當前情況下合理的其他特定市場因素或其他相關因素進行估計。當情況、事實和經驗發生變化時，管理層會持續評估其估計。估計值的變化記錄在已知的時期內。截至這些合併財務報表發佈之日，公司尚無任何具體事件或情況需要公司更新其估計、假設和判斷或修改其資產或負債的賬面價值。實際業績可能與這些估計有所不同，任何此類差異都可能對公司的合併財務報表具有重大意義。

2.    重要會計政策摘要

重要會計政策—公司的重要會計政策在公司於2024年3月21日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中披露了經審計的合併財務報表及其附註。自這些合併財務報表發佈之日起，公司的重大會計政策沒有重大變化。

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X4 PHARMICALS, INC.

簡明合併財務報表附註

（未經審計）

限制性現金

（以千計）			截至 2024 年 3 月 31 日						截至 2023 年 12 月 31 日
信用證擔保：沃爾瑟姆租賃			$	—					$	250
信用證擔保：奧地利維也納租賃			206						211
信用證擔保：波士頓租賃			571						571
限制性現金總額			$	777					$	1,032
預付費用和其他流動資產中包含限制性現金			$	—					$	250
限制性現金包含在其他資產中			$	777					$	782

根據公司在馬薩諸塞州和奧地利的設施的租賃協議，公司持有信用證，這些信用證由限制性現金擔保，以相應的房東受益。該公司的沃爾瑟姆租賃協議於2023年12月到期；但是，信用證已於2023年12月31日生效，等待房東完成租約到期程序。該信用證於截至2024年3月31日的第一季度發佈。根據公司的Hercules貸款協議以及附註7的進一步描述，公司必須始終將最低現金水平維持在$上20.0百萬美元存入Hercules擁有第一優先擔保權益的一個或多個賬户，詳見附註7。

下表提供了合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金與公司截至2024年3月31日和2023年12月31日合併現金流量表中顯示的總金額的對賬情況：

 

（以千計）			2024年3月31日						2023年12月31日
現金和現金等價物			$	60,493					$	99,216
流動限制性現金（包含在預付費用和其他流動資產中）			—						250
限制性現金，非流動			777						782
現金、現金等價物和限制性現金總額			$	61,270					$	100,248

善意— 在截至2024年3月31日的三個月中，沒有發生需要對商譽進行中期減值測試的觸發事件。

最近採用的會計準則

2023 年 11 月，財務會計準則委員會（“FASB”）發佈了 ASU 2023-07 分部報告（主題 326）對可報告的分部披露的改進（“亞利桑那州立大學 2023-07”）。除其他披露增強措施外，亞利桑那州立大學2023-07年要求擁有一個可報告細分市場的實體（例如公司）披露其應申報細分市場的一般信息，例如被確定為首席運營決策者（“CODM”）（對公司來説是首席執行官）的個人的頭銜和職位、應申報細分市場提供的產品和服務類型、CODM為評估業績而審查的損益衡量標準應報告的分部和其他財務業績，例如利息收入，與應報告分部相關的利息支出和折舊。亞利桑那州立大學2023-07年的修正案將在截至2024年12月31日的三年期的合併財務報表中對公司生效，並且必須事後通過。儘管公司繼續評估亞利桑那州立大學2023-07年的潛在影響，但該公司認為，亞利桑那州立大學2023-07的採用在通過後不會對其合併財務報表產生重大影響。

2023 年 12 月，FASB 發佈了 ASU 2023-09所得税（主題 740）對所得税披露的改進（“亞利桑那州立大學 2023-09”）。亞利桑那州立大學2023-09年的修正案要求各實體每年披露所得税税率對賬中的特定類別，如果這些對賬項目的影響超過一定門檻，則為對賬項目提供更多信息。亞利桑那州立大學2023-09年度還將要求對所繳納的所得税進行更多分類披露。亞利桑那州立大學2023-09年的修正案將在公司2024年12月31日的合併財務報表中對公司生效。儘管公司繼續評估亞利桑那州立大學2023-09年度的影響，但該公司預計，這些修正案將要求在其年度合併財務報表的税務腳註中進一步披露，通過後不會對其合併財務狀況產生重大影響。

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簡明合併財務報表附註

（未經審計）

3.    許可、合作和資助協議

研究與開發激勵計劃

公司參與奧地利政府提供的研發激勵計劃，根據該計劃，公司有權獲得奧地利政府補償公司在奧地利的子公司產生的一定比例的合格研發費用和資本支出。截至2024年3月31日，該計劃下的應付金額為美元0.7百萬，該金額包含在簡明合併資產負債表的應收研發激勵措施中。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司記錄了美元0.2百萬和美元0.1簡明合併運營報表中與該計劃相關的收入為百萬美元，綜合虧損列為其他收入。

許可和合作協議

2014 年 7 月，公司與 Genzyme 簽訂了許可協議（“Genzyme 協議”），根據該協議，公司獲得了 Genzyme 擁有或控制的與 CXCR4 受體相關的某些專利和知識產權的獨家許可，以開發和商業化含有許可化合物（包括但不限於馬伏裏沙福爾）的產品，用於所有治療、預防和診斷用途，自體和合金除外基因人類幹細胞療法。根據Genzyme協議的條款，公司有義務採取商業上合理的努力來開發和商業化許可產品，用於美國和至少一個其他主要市場國家的該領域。公司有權向第三方授予涵蓋mavorixafor的許可權利的分許可。

自2024年3月31日起，公司有義務在未來支付里程碑款項，總金額不超過美元20.0百萬，視公司在許可產品方面實現某些臨牀階段的監管和銷售里程碑而定。一個 $7.0在公司於2024年4月26日獲得美國食品藥品管理局對公司保密協議的批准30天后，百萬美元的監管里程碑開始支付。 其餘的監管里程碑包括（i）300萬美元供歐洲藥品管理局認可（”EMA”）的公司第一份藥物申請，以及（ii）EMA通知監管部門批准公司第一份藥物申請後的500萬美元。公司還必須一次性支付50萬美元、150萬美元和300萬美元的銷售里程碑款項，累計淨銷售額分別為5,000萬美元、1.5億美元和3億美元。

公司還有義務根據公司根據協議商業化的許可產品的淨銷售額向Genzyme支付分級特許權使用費。 公司藥品在美國首次銷售時，公司將按年淨銷售額收取特許權使用費，税率為 6% 不超過 $150百萬， 10年淨銷售額介於 $ 之間的部分的百分比150百萬和美元300百萬，以及 12此後年銷售額超過 $ 時的百分比300百萬。公司將把這些特許權使用費計入銷售成本。

在截至2024年3月31日的三個月中，公司的許可或合作協議沒有進行任何實質性修改。

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簡明合併財務報表附註

（未經審計）

4.    金融資產和負債的公允價值

下表定期列出了有關公司以公允價值計量的金融資產和負債的信息，並指出了用於確定此類公允價值的公允價值層次結構的級別：

			截至2024年3月31日的公允價值衡量使用以下方法：
（以千計）			第 1 級						第 2 級						第 3 級						總計
資產：
現金等價物——貨幣市場基金和美國國庫券			$	52,483					$	—					$	—					$	52,483
有價證券— 美國國庫券、美國國庫券和聯邦政府機構票據			—						20,376						—						20,376
			$	52,483					$	20,376					$	—					$	72,859
負債：
嵌入式衍生責任			$	—					$	—					$	10					$	10
C 類認股權證責任（註釋 10）			—						—						29,438						29,438
			$	—					$	—					$	29,448					$	29,448

			截至2023年12月31日的公允價值衡量使用以下方法：
（以千計）			第 1 級						第 2 級						第 3 級						總計
資產：
現金等價物——貨幣市場基金和美國國庫券			$	76,856					$	4,985					$	—					$	81,841
有價證券——美國國庫券、美國國庫券和聯邦政府機構票據			—						15,000						—						15,000
			$	76,856					$	19,985					$	—					$	96,841
負債：
嵌入式衍生責任			$	—					$	—					$	10					$	10
C 類認股權證責任			—						—						15,683						15,683
			$	—					$	—					$	15,693					$	15,693

所有有價證券都被歸類為短期投資，因為所有證券都將在一年內到期，包括對美國國庫券、美國國庫券和聯邦政府機構票據的投資。每項投資的攤銷成本，無論是單獨還是總體而言，均接近公允價值。公司對每種有價證券進行了非臨時減值評估，得出的結論是，截至2024年3月31日，沒有有價證券受到減值。

該公司的現金等價物包括投資於美國國債的貨幣市場基金和對美國國債的直接投資。貨幣市場基金的估值是根據活躍市場上相同資產的報價進行估值的，這是一級衡量標準。美國國債的估值是使用活躍市場中可觀察到的類似證券的投入進行估值的，這代表了公允價值層次結構中的二級衡量標準。

（以千計）			攤銷成本						未實現收益總額						未實現虧損總額						公允價值
美國國債			$	4,173					$	—					$	2					$	4,171
聯邦政府機構證券			16,239						—						34						16,205
可供出售的債務證券總額			$	20,412					$	—					$	36					$	20,376

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簡明合併財務報表附註

（未經審計）

下表提供了使用三級輸入確定公允價值的總公允價值金融工具的向前滾動：

（以千計）			嵌入式衍生負債						C 類認股權證責任						總計
截至 2023 年 12 月 31 日的餘額			$	10					$	15,683					$	15,693
公允價值的變化			—						13,755						13,755
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額			$	10					$	29,438					$	29,448

嵌入式衍生負債的估值— 與公司與赫拉克勒斯簽訂的貸款協議（見附註7）相關的已確認的嵌入式衍生負債的公允價值是根據市場上無法觀察到的重大投入確定的，這代表了公允價值層次結構中的三級衡量標準，該負債與違約事件發生時赫拉克勒斯應支付的額外費用有關。這種嵌入式衍生負債在合併資產負債表上的其他非流動負債中列報，其公允價值由公司在每個報告日部分根據第三方估值的結果估算。第三方估值是根據貼現現金流模型編制的，該模型考慮了違約事件發生時贖回的時間和概率、違約事件的潛在預付款費用或或有利息金額以及公司的風險調整後折扣率的 17%.

C 類認股權證責任— 2022年12月，公司發行了C類認股權證，用於在公開發行中購買其普通股。C類認股權證在合併資產負債表中記作負債，並通過簡明合併運營報表和綜合虧損中的 “其他（支出）收入” 在期末調整為公允價值。

該公司使用Black-Scholes期權定價模型計算了C類認股權證的公允價值，該模型代表公允價值層次結構中的三級衡量標準，輸入如下：

						2024年3月31日						2023年12月31日
普通股價格						$1.39						$0.84
無風險利率						4.3		%				3.9		%
預期期限（以年為單位）						3.7						3.9
預期波動率						96.1		%				96.2		%
預期股息收益率						—		%				—		%

5.    財產和設備，淨額

財產和設備，淨額包括以下各項：

（以千計）			2024年3月31日						2023年12月31日
租賃權改進			$	228					$	228
傢俱和固定裝置			1,289						1,301
計算機設備			219						160
軟件			24						24
實驗室設備			651						651
			2,411						2,364
減去：累計折舊和攤銷			(1,669)						(1,619)
			$	742					$	745

與財產和設備相關的折舊和攤銷費用為美元62千和 $127截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，分別為千人。

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簡明合併財務報表附註

（未經審計）

6.    應計費用

應計費用包括以下內容：

（以千計）			3月31日 2024						十二月三十一日 2023
應計員工薪酬和福利			$	7,417					8,195
應計外部研發費用			3,055						2,804
應計的專業費用			2,374						1,195
其他			627						622
			$	13,473					$	12,816

7.    長期債務

長期債務包括以下內容：

（以千計）			3月31日 2024						十二月三十一日 2023
長期債務的本金			$	55,000					$	55,000
債務折扣，扣除增量			(825)						(917)
期末補助金的累計增加			649						487
長期債務			$	54,824					$	54,570

赫拉克勒斯貸款協議

該公司與Hercules Capital, Inc.簽訂了貸款和擔保協議（“大力神貸款協議”），該協議最近經過修訂。大力神貸款協議規定總定期貸款額度最高為 $115.0百萬，該公司在此項下總共借款了美元55.0百萬筆定期貸款，這是截至2024年3月31日允許的最大借款。定期貸款機制允許額外借款6,000萬美元：

(i) 額外撥款，金額不超過美元20.0百萬，在獲得美國批准用於WHIM綜合徵患者的XOLREMDI（mavorixafor）後，於2024年4月26日上市。對於第一次抽獎，該部分有效期至2024年9月30日；對於第二次抽獎，該部分有效期至2024年12月15日；

(ii) 另外一筆美元7.5百萬個，將在實現某個臨牀開發相關里程碑後在 (a) 該里程碑實現後45天和 (b) 2024年12月15日這兩個較早者之間提供；以及

(iii) 額外撥款，金額不超過美元32.5百萬，將由赫拉克勒斯全權批准後發售。

大力神貸款協議下的借款按浮動利率累計利息，利率等於 (i) 中較高者10.15% 或 (ii)《華爾街日報》最優惠利率+ 3.15%。如果發生違約，並且在這種事件不再持續之前，適用於借款的利率將增加以下百分比 4.0%。借款在2027年7月1日（貸款到期日）之前以每月純息還款方式償還。根據公司的選擇，公司可以預付所有但不少於全部未償還的借款，但在截至2025年1月5日的12個月期間，預付溢價為2％，之後為1％。此外, 大力神貸款協議規定支付期末費用 $2.1百萬加上未來貸款本金總額的3.5％（如果有），應在到期日或全額償還Hercules貸款協議下的所有債務，以較早者為準。大力神貸款協議下的借款由公司幾乎所有的個人財產和其他資產作為抵押，但其知識產權（但包括付款權和知識產權出售、許可或處置的收益）除外。

根據赫拉克勒斯貸款協議，公司已同意肯定和否定承諾。2025年1月31日之前，公司必須在Hercules擁有第一優先擔保權益（“合格現金”）的一個或多個賬户中保留現金，總金額至少等於美元20.0百萬。

•2025年1月31日及之後，該金額必須至少等於大力神貸款協議下未償貸款本金總額的20％。

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簡明合併財務報表附註

（未經審計）

•從2025年1月31日起，公司必須將過去六個月的淨產品收入維持在公司董事會批准的預測的至少 55%（“業績契約”）。但是，在以下任何時期，績效承諾將免除：

(i) 公司持有的合格現金總額至少等於經修訂的貸款協議下未償貸款的75％，或

(ii) 兩者（a）公司維持至少4.5億美元的市值（定義見大力神貸款協議），以及（b）公司維持大力神貸款協議中定義的合格現金，總額相當於未償貸款的至少45％。

除某些例外情況外，《赫拉克勒斯貸款協議》還限制了公司承擔額外債務、支付股息、抵押其知識產權或進行某些基本商業交易的能力，例如合併或收購其他業務。

公司在《赫拉克勒斯貸款協議》下確認的利息支出如下：

（以千計）			截至3月31日的三個月
			2024						2023
利息支出總額			$	1,874					$	884
非現金利息支出			$	254					$	225

截至2024年3月31日，大力神貸款協議的年有效利率為 13.6%。有 不在截至2024年3月31日的三個月內，根據大力神貸款協議到期或支付的本金。

截至2024年3月31日，根據大力神貸款協議應付的未來本金和應計期末還款如下（以千計）：

截至12月31日的年度			總計
2024			$	—
2025			24,720
2026			30,929
長期債務			$	55,649

8.    租賃

該公司在馬薩諸塞州波士頓（公司的主要執行辦公室）和奧地利維也納（公司的研發中心）的設施簽訂了租賃協議。沒有任何與租賃協議相關的限制或財務契約。該公司的經營租約約為 1,200奧地利維也納實驗室和辦公空間的平方米（“維也納租約”），於 2021 年 2 月開始，期限為 7年份。維也納租賃的年基本租金約為 $282千。該公司還在馬薩諸塞州波士頓租賃了約28,000平方英尺的辦公空間（“波士頓租約”），作為公司的總部。基本租金約為 $1.1每年百萬美元，外加一定的運營費用。除非提前終止，否則波士頓租約的期限將持續到2026年11月。經房東同意，公司有權轉租房屋，也有權按當時通行的有效市場租金將波士頓租約再續訂五年。為了房東的利益，公司必須以信用證的形式保留60萬美元的保證金。

由於公司的租賃沒有提供隱性利率，因此公司在計算租賃付款的現值時估算了增量借款利率。公司利用其增量借款利率，增量借款利率是在相似的經濟環境中以抵押為基礎進行借款所產生的利率，金額等於類似經濟環境中的租賃付款。

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簡明合併財務報表附註

（未經審計）

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，租賃費用的組成部分如下：

（以千美元計）			截至3月31日的三個月
租賃成本			2024						2023
固定運營租賃成本			$	489					$	522
租賃費用總額			$	489					$	522
其他信息
經營租賃產生的運營現金流出			$	344					$	346
轉租收入			$	—					$	49
剩餘租賃期限的加權平均值——經營租賃			3.0年份						3.8年份
加權平均折扣率——經營租賃			11.5		%				11.3		%

根據截至2024年3月31日開始的租賃協議到期的租賃負債的到期日如下（以千計）：

租賃負債的到期日			正在運營 租賃
2024 年（今年剩餘時間）			$	1,033
2025			1,404
2026			1,334
2027			282
2028			47
租賃付款總額			4,100
減去：利息			(649)
截至 2024 年 3 月 31 日的經營租賃負債總額			$	3,451

9.    承付款和意外開支

公司與臨牀研究組織（“CRO”）簽訂了協議，根據該協議，公司和CRO正在進行臨牀試驗。公司可以通過根據此類協議的合同條款發出通知來終止這些協議，並將產生提前終止費。該公司與合同製造組織（“CMO”）簽訂了協議，生產用於臨牀試驗的馬沃裏沙福。公司與生產用於公司臨牀和商業藥物供應的批量藥物的首席營銷官達成的協議包含取消條款，要求公司在合同取消時支付不超過全額合同價值的款項。截至 2024 年 3 月 31 日，該公司擁有大約 $2.7100萬份此類承諾已到位，但須遵守取消條款。

賠償協議— 在正常業務過程中，公司可能會就某些事項向供應商、出租人、業務夥伴和其他各方提供不同範圍和條款的賠償，包括但不限於因違反此類協議或第三方提出的知識產權侵權索賠而產生的損失。此外，公司已與董事會成員和執行官簽訂了賠償協議，除其他外，該協議將要求公司賠償他們因擔任董事或高級管理人員的身份或服務而可能產生的某些責任。在許多情況下，根據這些賠償協議，公司未來可能需要支付的最大可能付款金額是無限的。迄今為止，公司尚未因此類賠償義務而產生任何材料成本。該公司目前尚無任何賠償索賠，並且 不t在截至2024年3月31日或2023年12月31日的簡明合併財務報表中累計了與此類債務相關的任何負債。

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簡明合併財務報表附註

（未經審計）

法律訴訟— 公司不是任何訴訟的當事方，也沒有為任何訴訟責任設立應急準備金。在每個報告日，公司都會根據涉及意外開支會計的權威指導方針的規定，評估潛在損失金額或潛在損失範圍是否可能且是否可以合理估計。本公司承擔的與任何法律訴訟相關的費用。

10.    普通股和普通股認股權證

截至2024年3月31日，公司重述的公司註冊證書授權公司簽發 500百萬股普通股，面值美元0.001每股。公司普通股持有人的投票、分紅和清算權受可能發行的任何優先股持有人的權利、權力和優先權的約束和限制。每股普通股使持有人有權對提交給公司股東表決的所有事項進行一票表決。普通股股東有權獲得股息，正如董事會可能宣佈的那樣（如果有）。 沒有到目前為止，已經申報或支付了現金分紅。

認股證和預先注資的認股

在公開和私下出售其普通股方面，公司發行了認股權證和預先注資的認股權證，這些認股權證可用於購買公司普通股。所有未償還的認股權證和預先注資的認股權證目前均可行使，沒有價格重置條款。這些公開募股和私募發行結束後，公司獲得了預先注資的認股權證行使價的大約99％，其餘行使價等於或小於美元0.01每股。在截至2024年3月31日的三個月中，沒有進行任何逮捕令演習。

截至2024年3月31日，公司未償還的認股權證和購買普通股的預先資金認股權證包括以下內容：

發行日期						的數量 的股份 常見 可發行股票						運動 價格						到期日期
2016年10月25日						5,155						$	19.78					2026年10月24日
2017年12月28日						115,916						$	19.78					2027年12月28日
2018年9月12日						20,220						$	19.78					2028年9月12日
2018年10月19日						20,016						$	19.78					2028年10月19日
2019 年 3 月 13 日						5,000						$	19.78					2029年3月12日
2019 年 4 月 16 日						3,866,154						$	13.20					2024年4月15日
2019 年 11 月 29 日						1,250,000						$	12.00		(a)			不適用
2021年3月23日						50,000						$	8.70		(b)			不適用
2021年11月9日						2,008,032						$	4.98		(c)			不適用
2022年3月3日						766,666						$	1.80		(d)			不適用
2022年7月6日						13,276,279						$	1.095		(e)			不適用
2022年7月6日						44,075,050						$	1.095					2027年7月6日
2022年12月9日						32,137,448						$	1.50					2027年12月9日
2022年12月9日						6,800,000						$	1.10		(f)			不適用
2023年5月18日						8,263,157						$	1.52		(g)			不適用
						112,659,093

(a) 2019 年 11 月，公司收到了 $11.999每份預先注資的認股權證，或 $21.0總收益為百萬美元。每個都已預先籌資

可以額外支付$來行使認股權證0.001根據預先注資的認股權證。(b) 2021 年 3 月，公司收到了 $8.69每份預先注資的認股權證，或 $435總收益為千美元。每份預先注資的認股權證可額外行使 $0.01根據預先注資的認股權證。(c) 2021 年 11 月，公司收到了 $4.97每份預先注資的認股權證，或 $10.0總收益為百萬美元。每份預先注資的認股權證可額外行使 $0.01根據預先注資的認股權證。(d) 2022 年 3 月，公司收到了 $1.79每份預先注資的認股權證，或 $1.4總收益為百萬美元。每份預先注資的認股權證可額外行使 $0.01根據預先注資的認股權證。(e) 2022 年 7 月，公司收到了 $1.094每份預先注資的認股權證，或 $14.5總收益為百萬美元。每份預先注資的認股權證可額外行使 $0.001根據預先注資的認股權證。(f) 2022 年 12 月，公司每份預先出資的認股權證獲得了 1.099 美元，即7.5總收益為百萬美元。(g) 2023年5月，公司每份預先注資的認股權證獲得1.519美元，總收益為1,260萬美元。每份預先注資的認股權證可額外行使 $0.001根據預先注資的認股權證。

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簡明合併財務報表附註

（未經審計）

11.    股票薪酬

截至2024年3月31日，共有大約 4.0根據公司的股權激勵計劃，有百萬股普通股可供發行。大約 4.9根據2017年ESPP，仍有百萬股普通股可供發行。

股票期權估值— 下表按加權平均值列出了Black-Scholes期權定價模型中使用的假設，用於確定授予員工、董事和非僱員的股票期權的授予日期公允價值。

			截至3月31日的三個月
			2024						2023
無風險利率			4.1		%				3.6		%
預期期限（以年為單位）			6.1						6.0
預期波動率			95.7		%				90.8		%
預期股息收益率			0		%				0		%

股票期權

下表彙總了公司截至2024年3月31日的三個月的股票期權活動：

			的數量 股份						加權 平均值 運動 價格						加權 平均值 合同的 期限（年）						聚合 固有的 價值（以千計）
截至 2023 年 12 月 31 日的未繳税款			6,008,541						$	2.97					8.6						$	24
已授予			2,387,467						0.93
已沒收且已過期			(313,170)						2.11
截至 2024 年 3 月 31 日的未繳税款			8,082,838						$	2.40					8.8						$	2,123
自 2024 年 3 月 31 日起可行使			1,535,408						$	7.44					6.0						$	113
已歸屬，預計將於 2024 年 3 月 31 日歸屬			6,136,867						$	2.79					8.6						$	1,501

 

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，授予的每股股票期權的加權平均授予日公允價值為美元0.73和 $0.69，分別地。

限制性股票單位—下表彙總了截至2024年3月31日的三個月中公司的限制性股票單位活動：

			的數量 股份
截至 2023 年 12 月 31 日未歸屬			3,118,824
已授予			5,882,459
既得			(503,186)
被沒收			(126,511)
截至 2024 年 3 月 31 日未歸屬			8,371,586

在截至2024年3月31日的三個月中，公司向其員工發放了基於績效的限制性股票單位（“PRSU”）。根據公司實現兩個運營里程碑的情況，PRSU的歸屬為50％，前提是受贈方繼續在公司工作。截至2024年3月31日，這兩個績效標準均未得到滿足。對於被認為可能進行歸屬的獎勵，已使用加速歸因模型確認了股票薪酬支出，該模型基於截至授予之日的獎勵的公允價值和管理層的最佳估計

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X4 PHARMICALS, INC.

簡明合併財務報表附註

（未經審計）

實現可能的運營里程碑的日期。在獎勵歸屬或被沒收之前，公司每個階段都會更新與實現運營里程碑的概率和時間相關的估計。

股票薪酬— 截至2024年3月31日，與未歸屬股票期權和限制性股票單位相關的未確認薪酬支出總額為美元6.5百萬，預計將在加權平均期內確認 2.4年份。

在簡明的合併運營報表和綜合虧損報表中，股票薪酬支出分類如下：

			截至3月31日的三個月
（以千計）			2024						2023
研發費用			$	783					$	831
銷售、一般和管理費用			956						814
股票薪酬總額			$	1,739					$	1,645

股票增值權— 2024 年 2 月 13 日（“授予日期”），董事會薪酬委員會批准根據 2017 年計劃向公司執行官授予股票增值權（“SAR”）。SAR的每股計量價格等於0.92美元，即授予日公司普通股的每股收盤價，每筆SAR的授予期限最長為十年。除非董事會另有決定，否則特別股權將在行使時以現金結算。結算價值將基於結算日公司普通股的收盤價減去0.92美元乘以行使的SAR數量之間的差額。SAR將在授予日的第一、第二和第三週年歸屬並按年等額分期行使，前提是接受者在每個適用的歸屬日期（包括每個適用的歸屬日期）之前仍是公司的員工。

12.    所得税

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，該公司做到了 不記錄美國聯邦或州所得税優惠，用於支付產生的淨營業虧損以及由於不確定從這些項目中獲得收益而產生的研發信貸，截至2024年3月31日，全額估值補貼已應用於公司的淨營業虧損和研發信貸。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月所得税準備金主要與該公司的奧地利子公司及其持有部分投資組合的證券公司子公司有關。

13.    每股淨虧損

歸屬於普通股股東的基本和攤薄後每股淨虧損的計算方法如下：

			截至3月31日的三個月
（以千計，股票和每股數據除外）			2024						2023
分子：
淨虧損			$	(51,766)					$	(24,020)
分母：
已發行普通股的加權平均值——基本股和攤薄後普通股			199,991,597						145,967,476
歸屬於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損			$	(0.26)					$	(0.16)

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，已發行普通股的基本和攤薄後的加權平均股數包括用於購買剩餘無資金行使價為美元的普通股的未償還預籌認股權證的加權平均影響0.01或更少的每股。該公司的潛在稀釋性證券包括已發行股票期權、未歸屬的限制性股票單位和購買三種普通股的認股權證

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X4 PHARMICALS, INC.

簡明合併財務報表附註

（未經審計）

截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的月。所有潛在的稀釋性證券都被排除在攤薄後的每股淨虧損的計算之外，因為這樣做的效果是減少每股淨虧損，因此它們被視為 “反稀釋”。因此，用於計算歸屬於普通股股東的每股基本淨虧損和攤薄後淨虧損的已發行普通股的加權平均數是相同的。 公司將根據每個期末的未償還金額列報的以下潛在普通股從所述期間歸屬於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算中排除了以下潛在普通股，因為將它們包括在內會產生反稀釋作用：

			截至3月31日的三個月
			2024						2023
購買普通股的期權			8,082,838						2,830,300
未歸屬的限制性股票單位			8,371,586						5,835,016
購買普通股的認股權證（不包括預先籌集的認股權證，這些認股權證包含在已發行基本股中）			80,244,959						87,720,773
			96,699,383						96,386,089

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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

以下信息應與本10-Q表季度報告中包含的未經審計的簡明合併財務報表及其附註以及我們在2024年3月21日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告（“年度報告”）中包含的經審計的財務信息及其附註一起閲讀。本討論和分析包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。由於各種重要因素、風險和不確定性，包括但不限於本10-Q表季度報告中其他地方的 “風險因素” 中列出的因素、風險和不確定性，我們的實際業績、業績或經驗可能與任何前瞻性陳述所示的存在重大差異。

概述

我們是一家生物製藥公司，正在發現、開發和商業化用於治療罕見疾病和治療選擇有限的疾病的新療法，重點是免疫系統功能障礙導致的疾病。

2024 年 4 月 29 日，我們宣佈，美國食品藥品管理局批准了我們對馬沃裏沙福的保密協議，該藥以 XOLREMDI 的商品名上市TM，用作 12 歲及以上患有 WHIM（疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓病變）綜合徵患者的口服療法，每天一次，以增加循環中的成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數量。WHIM 綜合徵是一種罕見的原發性免疫缺陷和慢性中性粒細胞減少綜合症。在美國批准XOLREMDI的同時，根據其罕見兒科疾病的認定，美國食品藥品管理局向我們發放了優先審查憑證，我們打算將其出售給另一家藥物贊助商。

我們目前正在美國推出針對WHIM綜合徵的XOLREMDI，並建立了我們的市場推廣組織，僱用了商業和醫療職能部門的關鍵員工，增加了與主要利益相關者和罕見病患者權益組織的互動，並繼續開展疾病宣傳活動，以加深對WHIM綜合徵的理解，教育患者和醫生了解早期診斷的重要性和益處。我們已經與一家第三方物流組織和一家專業藥房簽訂了協議，以支持向美國患者分發XOLREMDI。我們還計劃尋求監管部門的批准，在美國境外將馬沃裏沙福商業化。我們預計將在2024年底或2025年初向EMA提交監管部門批准馬沃裏沙福治療WHIM綜合徵的申請。我們還在探索能夠有效利用美國食品藥品管理局批准的地域的其他潛在機會。

美國批准XOLREMDI用於WHIM綜合徵適應症，這是馬沃裏沙福的首次批准。馬沃裏沙福是趨化因子受體 CXCR4 的口服活性生物可利用選擇性拮抗劑，趨化因子受體是免疫細胞在全身運動的關鍵調節劑。由於mavorixafor能夠增加白細胞從骨髓進入血液的動員，因此我們認為除了WHIM綜合徵外，mavorixafor還有可能為各種免疫系統疾病提供治療益處。

因此，我們目前還在推進用於治療某些慢性中性粒細胞減少性疾病患者的mavorixafor。在一項針對特發性、週期性和先天性慢性中性粒細胞減少症患者的單劑量馬沃裏沙福的1b期臨牀試驗取得積極結果之後，我們正在進行一項正在進行的2期臨牀試驗，評估在同一患者羣體中長期服用每日一次口服馬伏裏沙福的耐久性、安全性和耐受性。該試驗的初步結果顯示，前三名參與者的絕對中性粒細胞數（“ANC”）出現了具有臨牀意義的增加。我們預計將在2024年6月分享2期試驗的更多數據。我們還計劃在2024年第二季度啟動馬沃裏沙福的3期試驗，旨在評估每天口服一次的mavorixafor（含或不含G-CSF）對復發和/或嚴重感染的先天性或原發性自身免疫和特發性慢性中性粒細胞減少症患者的療效、安全性和耐受性。

我們認為，成功開發和商業化mavorixafor，為被診斷患有某些免疫缺陷的人提供新的治療選擇，有可能徹底改變當前的治療格局，而目前的治療領域主要由注射和注射療法提供。

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運營結果

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的比較

下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的經營業績：

			截至3月31日的三個月
			2024						2023						改變
（單位：百萬）
運營費用：
研究和開發			$	20					$	22					$	(2)
銷售、一般和管理			17						7						10
運營費用總額			37						29						8
運營損失			(37)						(29)						(8)
其他（支出）收入總額，淨額			(15)						5						(20)
所得税準備金前的虧損			(52)						(24)						(28)
淨虧損			$	(52)					$	(24)					$	(28)

研究和開發費用

研發費用主要包括與發現和開發候選產品相關的成本，包括員工工資和相關費用、候選產品的臨牀前和臨牀開發費用；製造用於我們藥物和藥物臨牀前研究以及臨牀試驗和驗證批次的藥物產品的內部和第三方成本。研發費用還包括設施、折舊和其他費用；與遵守監管要求相關的成本；以及根據第三方許可協議支付的款項。我們將研發費用按實際支出支出。

			截至3月31日的三個月
（單位：百萬）			2024						2023						改變
候選產品的直接研發費用：
Mavorixafor			$	11					$	15					$	(4)
未分配的費用			9						7						2
研發費用總額			$	20					$	22					$	(2)

在截至2024年3月31日的三個月中，研發費用與去年同期相比減少了220萬美元。前一時期的研發費用包括與我們的Genzyme協議下的開發里程碑相關的500萬美元許可費。本期沒有發生類似的里程碑式付款。由於該臨牀試驗已於2023年完成，包括與我們針對WHIM綜合徵患者的mavorixafor的關鍵性3期臨牀試驗相關的第三方費用，本期的臨牀成本有所降低。研發部門的人員增加導致的薪酬成本增加，部分抵消了研發費用的減少。

銷售、一般和管理費用   

銷售、一般和管理費用主要包括銷售和營銷、行政、財務和管理職能人員的工資和相關成本，包括股票薪酬。銷售、一般和管理費用還包括與設施相關的直接和分配費用，以及法律、專利、諮詢、投資者和公共關係、會計和審計服務的專業費用。

在截至2024年3月31日的季度中, 我們部署了一支經驗豐富的銷售隊伍來支持 XOLREMDI 的推出。這些成本以及與發射前活動相關的其他特定成本導致了本期銷售、一般和管理費用的增加。與去年同期相比，銷售、一般和管理費用增加了約1000萬美元，主要是由於：

•薪酬成本增加了約500萬美元，其中包括與未償還的股票增值權相關的更高成本，這些成本在每個期末以公允價值計量，直到行使為止，以及銷售額的增加和

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營銷人員在我們建立銷售和營銷基礎設施以支持我們在美國獲得批准的產品XOLREMDI；以及

•大約500萬美元的商業化前發射活動，包括更高的外部諮詢費、法律費用、監管活動、營銷戰略計劃、招聘、培訓和信息技術成本。

我們預計，隨着我們繼續擴大銷售、一般和管理職能，未來的銷售、一般和管理費用將增加。

其他費用，淨額   

			截至3月31日的三個月
			2024						2023						改變
（單位：百萬）
利息收入			$	1					$	1					$	—
利息支出			(2)						(1)						(1)
C 類認股權證負債公允價值的變化			(14)						5						(19)
其他（支出）收入總額，淨額			$	(15)					$	5					$	(20)

截至2024年3月31日的三個月，其他支出淨額與去年同期相比增加了約2,000萬美元，這主要是由於我們的C類認股權證的公允價值增加，這些認股權證按公允價值記作負債。我們使用Black-Scholes期權定價模型對C類認股權證進行估值，該模型包括普通股的市場價值作為輸入。我們普通股的市場價格在2024年第一季度上漲，這是C類認股權證負債和相關費用增加的主要因素。這些C類認股權證將繼續按公允價值計量，並可能繼續每季度產生收益或虧損，直到行使為止。

所得税準備金

我們沒有分別記錄截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的虧損的美國聯邦或州所得税優惠，這是因為我們的結論是，需要為我們的美國聯邦和州遞延所得税資產提供全額估值補貼。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們記錄了與奧地利子公司以及持有部分投資組合和相關利息收入的證券公司子公司相關的所得税支出。

流動性和資本資源

流動性來源

迄今為止，我們的運營資金主要來自出售普通股、認股權證和預先注資的收益

購買我們的優先股和普通股的認股權證、出售優先股的認股權證、發行優先股的收益

可轉換債務和貸款和擔保協議下的借款。

自動櫃員機銷售協議 —我們已進行控股發行軍士長 與某些投資銀行（統稱 “銷售代理”）簽訂的銷售協議（“自動櫃員機銷售協議”），根據該協議，我們可以自行決定通過一個或多個銷售代理髮行和出售我們的普通股。迄今為止，根據自動櫃員機銷售協議，扣除發行成本後，我們已經出售了約1430萬美元的普通股。根據我們於2023年8月24日生效的S-3表格註冊聲明以及其中包含的相關自動櫃員機招股説明書，我們可以發行和出售總髮行價不超過7500萬美元的普通股。

LPC 協議 —2022年1月，我們與林肯公園資本基金有限責任公司（“林肯公園”）簽訂了購買協議（“LPC協議”）， 根據該協議，我們有權在36個月內應我們的要求向林肯公園出售總價值不超過5,000萬美元的普通股，但須遵守某些限制和條件。我們可以根據LPC協議出售的普通股上限為560萬股，該金額可以在LPC協議中定義的某些條件下進行調整。2022 年 1 月，我們通過 LPC 協議通過出售普通股籌集了 300 萬美元。

公開和私募股權發行 — 在過去的幾年中，我們的業務資金主要來自通過公開募股和私募發行出售普通股、認股權證和預先注資的認股權證。

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赫拉克勒斯貸款協議 —我們與Hercules Capital, Inc. 簽訂了不時修訂的貸款和擔保協議（“大力神貸款協議”）。《大力神貸款協議》規定了高達1.15億美元的定期貸款額度，根據該協議，迄今為止，我們共借入了5,500萬美元的定期貸款，相當於截至2024年3月31日的最高借款額。定期貸款機制允許額外借款6,000萬美元，其中包括：

•另外一筆不超過2,000萬美元的款項，第一輪抽獎將於2024年4月26日以一次或兩次抽獎的形式提供，有效期至2024年6月10日，第二輪抽獎的截止日期為2024年12月15日；

•另外750萬澳元，這筆資金將在實現某個臨牀開發相關里程碑後到（a）該里程碑實現後的45天以及（b）2024年12月15日這段時間內（以較早者為準）提供；以及

•另外一筆不超過3,250萬美元的資金，這筆資金將由Hercules全權酌情批准後提供。

持續關注— 自成立以來，我們的運營蒙受了鉅額的營業虧損和負現金流。截至2024年3月31日，我們的現金及現金等價物為6,050萬美元，限制性現金餘額為80萬美元，對有價證券的投資為2,040萬美元。根據我們的Hercules貸款協議，我們有一項契約，目前要求我們在2025年1月31日之前保持最低2,000萬澳元的現金水平，此後將如簡明合併財務報表附註7所進一步描述的那樣進行相應的削減。根據我們目前的現金流預測，其中不包括可能出售PRV所帶來的任何收益，沒有根據Hercules貸款協議可能提供的額外借款，也沒有額外的外部資金，我們認為從2025年第一季度開始，我們將無法維持履行該協議所需的最低現金。在這種情況下，貸款人可能要求償還所有未償債務。

管理層得出的結論是，在發佈截至2024年3月31日的季度簡明合併財務報表後，我們是否有能力繼續經營一年，存在重大疑問。為了為我們的運營提供資金，我們將需要籌集額外資金，這是無法保證的。除非我們將來實現盈利，否則我們將需要額外的資金來為我們的運營提供資金，這筆資金可以通過股票發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作和戰略聯盟相結合的方式籌集。如果我們無法獲得資金，我們可能被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、產品組合擴展或商業化工作，這將對我們的業務前景產生不利影響，或者我們可能無法繼續運營.

現金流

下表彙總了我們在所列每個期間的現金流活動：

			截至3月31日的三個月
			2024						2023
			（單位：百萬）
淨虧損			$	(52)					$	(24)
為將淨虧損與經營活動中使用的淨現金進行對賬而進行的調整			16						(3)
經營資產和負債的變化			2						—
用於經營活動的淨現金			(34)						(27)
用於投資活動的淨現金			(5)						—
用於融資活動的淨現金			—						(2)
現金、現金等價物和限制性現金淨減少			(39)						(29)
現金、現金等價物和限制性現金，期初			100						123
現金、現金等價物和限制性現金，期末			$	61					$	94

運營活動

在截至2024年3月31日的三個月中，用於經營活動的淨現金為3,400萬美元，這主要來自我們的淨虧損5200萬美元，經調整後的1,600萬美元非現金支出以及200萬美元的運營資產和負債變動。非現金支出主要包括我們的C類認股權證負債公允價值變動造成的1400萬美元虧損、股票薪酬支出、非現金租賃費用和非現金利息支出。 截至2023年3月31日的三個月，經營活動中使用的淨現金為2700萬美元，主要來自經300萬美元非現金支出調整後的淨虧損2400萬美元。在截至2024年3月31日的三個月中，用於經營活動的淨現金有所增加

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與去年同期相比，主要是由於我們支付了年度獎金，以及與準備在美國商業推出XOLREMDI相關的商業化前費用增加。

投資活動

在截至2024年3月31日的三個月中，用於投資活動的現金包括500萬美元的短期有價證券淨投資。前一時期的投資活動並不重要。

融資活動

在截至2024年3月31日的三個月中，沒有現金用於融資活動。在截至2023年3月31日的三個月中，用於融資活動的淨現金為210萬美元，主要包括向赫拉克勒斯支付的修改和重述我們的大力神貸款協議的費用，包括100萬美元的期末付款的結算。

資金需求

根據我們截至2024年3月31日的現金、現金等價物和有價證券，以及上述和隨附的簡明合併財務報表附註7中提到的借貸能力的增加，我們認為我們的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2025年的運營提供資金。但是，根據我們目前的財務預測，其中不包括可能出售我們的PRV、根據我們的Hercules貸款協議可能提供的額外借款以及其他c項，我們認為在2025年第一季度我們將違反《大力神貸款協議》的最低現金協議。為了為運營提供資金並滿足大力神貸款協議中的最低現金承諾，我們將需要通過股票發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作和戰略聯盟相結合的方式籌集額外資金。

假設我們當前的運營預期沒有變化，在2025年及以後，我們預計與持續活動相關的支出將繼續增加，尤其是在我們推進正在開發的候選產品的當前和預期臨牀試驗的情況下。由於候選藥物的研究、開發和商業化存在諸多風險和不確定性，我們無法估計資金需求的確切金額。我們的短期和長期資金需求將取決於許多因素，並可能大幅增加，其中包括：

•我們當前或未來候選產品的臨牀試驗和非臨牀研究的範圍、數量、啟動時間、進展、時間、成本、設計、持續時間、任何可能的延遲以及結果，尤其是我們用於治療慢性中性粒細胞減少性疾病患者的mavorixafor的2期臨牀試驗；

•為滿足美國食品和藥物管理局和類似外國監管機構制定的監管要求而進行的監管審查、批准或其他行動的結果、時間和成本，包括美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能要求我們對候選產品進行比我們目前預期的更多的研究；

•我們為候選產品獲得市場批准的能力；

•提出、起訴、辯護和執行我們的專利索賠和其他知識產權的費用，涵蓋我們的產品和候選產品，包括我們根據與Genzyme的許可協議條款向Genzyme許可的任何此類專利索賠和知識產權；以及

•我們維護、擴大和捍衞知識產權組合範圍的能力，包括為知識產權糾紛進行辯護的費用，包括第三方對我們或我們的產品或候選產品提起的專利侵權訴訟。

赫拉克勒斯貸款協議

有關我們的 Hercules 貸款協議的完整描述，請參閲我們簡明合併財務報表附註的附註7。

關鍵會計政策與重要判斷和估計

我們的簡明合併財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制簡明合併財務報表和相關披露要求我們做出估算和判斷，以影響報告的資產、負債、成本和支出金額以及簡明合併財務報表中或有資產和負債的披露。我們的估計基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在這種情況下合理的其他各種因素，

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其結果構成了對資產和負債賬面價值作出判斷的依據, 而這種判斷從其他來源看不出來.我們會持續評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計值有所不同。

在截至2024年3月31日的三個月中，作為年度報告一部分報告的截至2023年12月31日止年度的關鍵會計政策沒有重大變化。 此外，請參閲本簡明合併財務報表附註2，標題為 “最近通過的會計公告”，瞭解截至2024年3月31日的三個月內新的會計聲明或會計聲明的變更。

小型申報公司狀況

根據《交易法》第12b-2條和S-K法規第10（f）（1）項的定義，我們是一家規模較小的申報公司（“SRC”）。只要 (i) 我們在第二財季最後一個工作日持有的有表決權和無表決權普通股低於2.5億美元，或者 (ii) 我們在最近結束的財年中的年收入低於1億美元，並且非關聯公司持有的有表決權和無表決權普通股低於7億美元時，我們就可以利用向小型申報公司提供的某些規模化披露信息我們第二財季的最後一個工作日。

第 3 項。有關市場風險的定量和定性披露

作為 SRC，我們無需提供本商品所要求的信息。

項目4 控制和程序

評估披露控制和程序

管理層對我們的披露控制和程序的評估

我們維持披露控制和程序，旨在確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內得到記錄、處理、彙總和報告，並累積並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。

我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2024年3月31日我們的披露控制和程序（定義見交易法第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性，並得出結論，根據此類評估，我們的披露控制和程序自2024年3月31日起在合理的保證水平上生效。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼精良，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用自己的判斷。

財務報告內部控制的變化

在截至2024年3月31日的三個月中，我們的財務報告內部控制沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。

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第二部分：其他信息

第 1 項。法律訴訟

我們可能會不時捲入法律訴訟或受到我們正常業務過程中產生的索賠。我們目前不是任何重大法律訴訟的當事方，我們也不知道有任何我們認為可能對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響的未決法律訴訟。

第 1A 項。風險因素

投資我們的證券涉及高度的風險。在決定投資我們的普通股之前，您應仔細考慮有關這些風險的以下信息，以及本10-Q表季度報告中其他地方出現的其他信息，包括我們未經審計的簡明合併財務報表及其相關附註。以下任何風險的發生都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和未來的增長前景產生重大不利影響，或者導致我們的實際業績與我們在本報告中發表的前瞻性陳述中以及我們可能不時發表的前瞻性陳述中包含的業績存在重大差異。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。我們無法向您保證以下討論的任何事件都不會發生。

用 “*” 表示的風險因素（如果有）是我們的年度報告中新增的或已有重大更新的內容

截至 2023 年 12 月 31 日止年度的 10-K 表格。

與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險

*自成立以來，我們蒙受了重大損失，沒有從產品銷售中獲得收入。我們預計在可預見的將來將繼續蒙受損失，我們可能永遠無法實現或維持盈利能力。

我們是一家處於商業階段的生物製藥公司。 對生物製藥產品開發的投資具有很強的投機性，因為這需要大量的前期資本支出，而且任何潛在的候選產品都將無法表現出足夠的效果或可接受的安全性，無法獲得監管部門的批准，具有商業可行性或維持商業可行性的巨大風險。自成立以來，我們已經蒙受了巨大的營業損失。截至2023年12月31日、2022年和2021年12月31日，我們的淨虧損分別為1.012億美元、9,390萬美元和8,870萬美元，截至2024年3月31日的三個月淨虧損為5180萬美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為5.297億美元。迄今為止，我們的業務資金主要來自出售普通股、認股權證和用於購買優先股和普通股的預先注資認股權證的收益、優先股的銷售、發行可轉換債務的收益以及貸款和擔保協議下的借款。我們有一款獲準商業銷售的產品XOLREMDI，我們幾乎完全依賴它來創造收入。已在美國獲準治療WHIM綜合症的XOLREMDI面臨着未知的市場規模和增長潛力，迄今為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，我們可能永遠無法創造產品收入或實現盈利。

隨着我們對候選產品進行更多臨牀試驗；繼續發現和開發更多候選產品；收購或許可其他候選產品和技術；維護、擴大和保護我們的知識產權組合；僱用更多的臨牀、科學和商業人員；建立商業製造來源和確保足以提供商業數量的供應鏈能力，我們預計至少在未來幾年內將繼續產生鉅額支出和不斷增加的營業虧損我們可能獲得監管部門批准的任何候選產品；為成功完成臨牀試驗的任何候選產品尋求監管部門的批准；建立和發展銷售、營銷和分銷基礎設施，將XOLREMDI和我們可能獲得監管部門批准的任何其他產品商業化；增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的產品開發和計劃未來的商業化工作的人員。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和/或其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的規模將部分取決於我們支出的未來增長率和我們的創收能力。

我們從運營中獲得利潤並隨後保持盈利的能力在很大程度上取決於：

•監管審查、批准和其他行動的結果和時間；

•我們以商業上合理的條件生產任何經批准的產品的能力；

•我們有能力為任何經批准的產品建立和維持有效的銷售和營銷組織或合適的第三方替代方案；

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•我們當前或潛在的未來候選產品的臨牀試驗和非臨牀研究的範圍、數量、進展、持續時間、終點、成本、結果和時間，特別包括我們用於治療慢性中性粒細胞減少性疾病的mavorixafor2期臨牀試驗的範圍、進展、持續時間、終點、成本、結果和完成時間；

•我們籌集足夠資金以支持候選產品的開發和潛在商業化的能力；

•我們推銷我們批准的產品併為我們的候選產品獲得市場批准的能力；

•我們以優惠條件建立和維持許可、合作或類似安排的能力，以及我們在任何新的許可、合作或類似安排下是否以及在多大程度上保留開發或商業化責任；

•我們收購或投資的任何其他業務、產品或技術的成功；

•我們維持、擴大和捍衞知識產權組合範圍的能力；

•我們追求的候選產品和項目的數量和特徵；

•僱用更多的臨牀、監管和科學人員；以及

•承擔與上市公司運營相關的額外法律、會計和其他費用。

儘管我們已經獲得了市場批准並開始將我們的候選產品商業化，但我們可能永遠無法創造足夠可觀的收入，無法從運營中獲得利潤。即使我們確實從運營中獲利，我們也可能無法維持或提高每季度或每年的盈利能力。我們未能從運營中獲利並保持盈利，將降低我們的價值，並可能損害我們籌集資金、擴大業務、維持研發工作、實現產品多樣化或繼續運營的能力。我們的價值下降也可能導致您損失全部或部分投資。

我們可能會遇到不可預見的開支、困難、併發症、延誤以及其他可能改變或延遲我們的計劃的已知和未知因素。隨着我們已經完成了mavorixafor的開發並在美國獲得了上市許可，我們將需要從一家以研發為重點的公司過渡到一家能夠支持商業活動的公司。我們可能會遇到不可預見的開支、困難、併發症和延誤，並且可能無法成功完成這樣的過渡。

我們的流動性狀況使人們對我們繼續經營的能力產生了極大的懷疑，我們將需要大量的額外資金。如果我們無法在需要時籌集資金，我們可能被迫推遲、減少或取消任何產品開發計劃或商業化工作。

如果我們無法獲得額外資金來支持我們當前的運營計劃，我們可能會被迫推遲或縮小開發計劃的範圍和/或限制或停止運營。我們已經發現了一些條件和事件，使人們嚴重懷疑我們是否有能力繼續經營下去。

自成立以來，我們的業務已經消耗了大量現金。迄今為止，我們的運營資金主要來自出售普通股、認股權證和用於購買優先股和普通股的預籌認股權證、出售優先股、發行可轉換債務的收益以及貸款和擔保協議下的借款。我們預計，隨着我們繼續推進候選產品的臨牀開發，為任何獲得監管部門批准的候選產品的推出和商業化做準備，包括可能建立自己的商業組織來進入美國和某些其他市場，我們的研發費用將在未來一段時間內增加。此外，如果我們獲得任何不受許可、合作或與第三方類似安排的候選產品的上市批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、分銷和製造相關的鉅額商業化費用。此外，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本。

截至2024年3月31日，我們的現金及現金等價物為6,050萬美元，有價證券為2,040萬美元。我們將需要額外的資金來維持我們的運營和執行我們的業務計劃，其中可能包括通過公共或私募股權或債務融資、第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排或這些方法的任意組合來籌集資金。儘管我們過去成功籌集了資金，但我們在未來籌集資金的能力並不能得到保證。我們還將需要額外的資本來履行我們與Hercules Capital, Inc.和某些關聯實體（“Hercules”）的現有債務安排下的契約，該協議要求我們在2025年1月之前維持最低2,000萬美元的現金水平，此後，

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視公司實現某些運營里程碑而有所減少。根據我們目前的現金流預測，不包括與藥物潛在銷售相關的任何毛利，不包括我們在批准後收到的優先審查憑證的潛在銷售，包括現有債務額度下的額外可用借款，但不包括額外借款或其他外部融資來源，我們將無法在2025年第一季度維持履行該契約所需的最低現金。在這種情況下，貸款人可能要求償還所有未償債務。基於上述情況，我們得出的結論是，自本季度報告中其他地方的財務報表發佈之日起，我們是否有能力繼續經營至少12個月，存在重大疑問。我們的財務報表是假設我們將繼續作為一家持續經營企業編制的，其中考慮在正常業務過程中變現資產和結算負債和承付款。財務報表不包括因上述不確定性而可能產生的與所記錄資產金額的可收回性和分類或負債金額和分類有關的任何調整。另見標題為” 的風險因素我們的定期貸款包含限制，限制了我們經營業務的靈活性” 下面。

我們無法確定是否會以可接受的條件提供額外資金，或者根本無法確定。如果我們無法在需要時籌集更多資金，也無法籌集足夠的資金或以我們可接受的條件籌集更多資金，則我們可能被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或一項或多項候選產品的未來商業化工作，或我們的一項或多項其他研發計劃。此外，當我們需要獲得更多融資時，此類額外的籌款活動可能會使我們的管理層偏離日常活動，這可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生不利影響。這些事件中的任何一個都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景，我們的股東可能會損失對我們公司的全部或部分投資。

我們還可能被要求：

•在比原本可取的更早階段或以不如其他方式提供的條件為我們當前或未來的一個或多個候選產品尋找新的或額外的合作者；或

•放棄或以不利條件許可我們對本來會尋求自己開發或商業化的技術或候選產品的權利。

我們未來的短期和長期資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：

•為滿足美國食品和藥物管理局和類似外國監管機構制定的監管要求而進行的監管審查、批准或其他行動的結果、時間和成本，包括美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能要求我們對候選產品進行比我們目前預期的更多的研究；

•我們為候選產品獲得上市批准的能力，包括其他適應症的能力；

•我們當前或未來候選產品的臨牀試驗和非臨牀研究的範圍、數量、啟動、進展、時間、成本、設計、持續時間、任何潛在的延遲以及結果；

•我們為這些候選產品制定的臨牀開發計劃；

•我們開發或可能許可的候選產品和程序的數量和特徵；

•提出、起訴、辯護和執行我們的專利索賠和涉及候選產品的其他知識產權的成本，包括我們根據與 Genzyme 或其他第三方的許可協議條款從 Genzyme 許可的任何此類專利索賠和知識產權；

•我們維護、擴大和捍衞我們知識產權組合範圍的能力，包括為知識產權糾紛辯護的費用，包括第三方對我們或我們的候選產品提起的專利侵權訴訟；

•完成與我們的候選產品有關的商業規模製造活動的成本和時間；

•我們以優惠條件建立和維持許可、合作或類似安排的能力，以及我們在任何新的許可、合作或類似安排下是否以及在多大程度上保留開發或商業化責任；

•在我們選擇自行將產品商業化的地區為我們可能獲得監管部門批准的任何候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本；

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•我們收購或投資的任何其他業務、產品或技術的成功；

•收購、許可或投資企業、候選產品和技術的成本；

•我們僱用更多管理人員、科學和醫療人員的需求和能力；

•我們的候選產品的市場接受程度，前提是任何已獲準用於商業銷售的產品；

•相互競爭的技術和市場發展的影響;

•作為上市公司運營的成本；以及

•疫情和突發公共衞生事件、地緣政治行動（包括戰爭和恐怖主義）或自然災害（包括地震、颱風、洪水和火災）造成的業務中斷。

籌集額外資金可能會削弱我們的投資者，限制我們的運營或要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。未來的債務可能會使我們面臨風險，這些風險可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響，並可能導致股東進一步稀釋。

在我們能夠創造可觀的產品收入之前，如果有的話，我們希望通過公共或私募股權或債務融資、第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排或這些方法的任意組合來為我們的現金需求提供資金。除了我們與林肯公園資本基金有限責任公司（“林肯公園”）簽訂的普通股購買協議（根據該協議，林肯公園有義務在某些限制和條件的前提下購買總額不超過4,700萬美元的普通股），我們沒有任何承諾的外部資金來源，可以隨時尋求籌集額外資金。如果我們通過出售股票或可轉換債務證券籌集額外資金，則您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠措施，這些優惠會對您作為普通股持有人的權利產生不利影響。債務融資（如果有）可能涉及包括契約在內的協議，這些協議限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出、申報分紅或其他分配、收購或許可知識產權以及其他運營限制，這些限制可能會對我們開展業務的能力產生不利影響，並可能導致對知識產權等額外資產設置留置權。例如，我們與赫拉克勒斯的債務安排包含最低現金財務契約，根據我們目前的現金流預測，假設我們沒有籌集額外資金，我們預計到2025年第一季度我們將違反該契約。如果我們在Hercules或未來的貸款機構拖欠此類債務，我們可能會被要求抵押更多資產，或者貸款人可以對當前的抵押品採取補救措施。

在美國批准XOLREMDI的同時，根據其在美國的罕見兒科疾病認定

WHIM 綜合症，美國食品和藥物管理局向我們發放了優先審查憑證（“PRV”），可用於獲得優先審查

用於後續申請或出售給其他藥物贊助商。PRV的潛在出售可能會產生可觀的收益

現金收益，但不能保證PRV的性質、規模或時間（如果有）。

如果我們通過許可、合作或與第三方的類似安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研發計劃或候選產品的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或通過許可、合作或類似安排籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。

自成立以來，我們沒有從任何產品銷售中獲得收入，也可能永遠無法盈利。我們可能永遠不是

能夠在支持我們的投資所需的水平或時機上通過銷售XOLREMDI產生可觀的收入

和目標。

迄今為止，我們還沒有從任何產品銷售中獲得收入，也無法預測我們何時以及是否能夠按照支持投資所需的水平或時機從XOLREMDI的銷售中獲得可觀的收入

目標。我們創造收入和盈利的能力取決於我們成功獲得市場批准並將我們的候選產品（包括mavorixafor或我們未來可能開發、許可或收購的其他候選產品）商業化的能力。即使我們能夠成功獲得監管部門對這些候選產品的批准，我們也無法預測未來的損失程度，也不知道這些候選產品何時會為我們創造收入（如果有的話）。我們從XOLREMDI、mavorixafor或我們當前或未來的任何候選產品中獲得收入的能力還取決於許多其他因素，包括但不限於我們的能力：

•成功完成開發活動，包括所有必要的非臨牀研究和臨牀試驗；

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•完成並向FDA提交新藥申請，並獲得有商業市場的適應症的監管批准；

•完成並向外國監管機構提交營銷申請，並獲得外國監管機構的監管批准；

•為我們的產品設定並獲得商業上可行的價格；

•以可接受的成本水平獲得我們的產品的商業數量；

•建立一個能夠在我們保留商業化權利的市場上銷售、營銷和分銷我們打算自己銷售的產品的商業組織；

•尋找合適的合作者，幫助我們在其他市場營銷、銷售和分銷我們批准的產品；以及

•從第三方（包括政府）的付款人那裏獲得保險和足夠的報銷。

此外，由於與產品開發相關的許多風險和不確定性，包括我們的候選產品可能無法在開發過程中取得進展，也可能無法證明其預期用途的安全性和有效性，因此美國食品藥品管理局或任何其他監管機構可能需要額外的臨牀試驗或非臨牀研究。我們無法預測支出增加的時間或金額，也無法預測我們何時或能否實現或維持盈利，如果我們成功獲得監管部門的批准，如果美國食品藥品管理局或任何其他監管機構要求將此類額外的臨牀試驗或非臨牀研究作為申請和批准過程或批准後流程的一部分，則此類開支的增加可能會超出我們的預期。即使我們能夠成功完成上述開發和監管審查，但如果這些產品獲得批准，我們預計將產生與商業化相關的鉅額成本。

即使我們能夠通過銷售產品獲得收入，我們也可能無法盈利，可能需要獲得額外的資金才能繼續運營。如果我們未能盈利或無法持續維持盈利能力，那麼我們可能無法繼續按計劃水平開展業務，被迫減少業務。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或增加每季度或每年的盈利能力。我們未能實現盈利並保持盈利將降低公司的價值，並可能損害我們籌集資金、維持發現和臨牀前開發工作、擴大業務或繼續運營的能力，並可能要求我們籌集額外資金，從而削弱您的所有權權益。我們的價值下降也可能導致您損失全部或部分投資。

無形資產公允價值估計值的變化可能會對我們的經營業績產生不利影響。

我們每年對商譽進行減值測試，如果情況變化或事件發生表明存在減值，則更頻繁地進行商譽減值測試。任何表明賬面價值下降的市場狀況的重大變化，包括我們股價的持續下跌，都可能在變動公佈的時期內導致減值。例如，截至2021年12月31日，我們的市值（以普通股價格乘以已發行普通股計算）降至包括商譽在內的淨資產的價值以下。由於我們普通股的市場價格持續下跌，根據截至2021年12月31日的市值衡量，我們的單一申報單位的公允價值低於其賬面價值，我們得出結論，商譽受到減值。因此，截至2021年12月31日，我們記錄了980萬美元的減值費用，將商譽賬面金額減少至1,740萬美元。儘管根據截至2024年3月31日的定量測試，我們確定商譽沒有受到減值，但未來普通股市值的下跌可能會導致額外的減值費用入賬。

與開發我們的候選產品相關的風險

*我們幾乎完全取決於我們的商業產品XOLREMDI的成功 TM，它已獲準在美國用於12歲及以上的WHIM綜合徵患者，以及我們的主要候選產品mavorixafor，我們正在開發用於其他慢性中性粒細胞減少性疾病的潛在治療方法。我們無法確定除WHIM或任何其他候選產品以外的慢性中性粒細胞減少性疾病的mavorixafor能否獲得監管部門的批准或成功商業化。

我們的業務幾乎完全依賴於mavorixafor的成功臨牀開發、監管批准和商業化。我們目前只有一種產品可供出售，即XOLREMDI，並且可能永遠無法開發其他可銷售的藥品。我們的候選產品的臨牀試驗以及候選產品的生產和營銷將受到美國和我們打算測試並在獲得批准的情況下銷售任何候選產品的其他國家的政府當局的廣泛而嚴格的審查和監管。在獲得任何候選產品的商業銷售的監管批准之前，我們必須成功實現許多關鍵的發展里程碑，包括：

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•開發耐受性良好、安全和有效的劑量；

•完成開發和擴大規模，以允許以商業數量和可接受的成本生產我們的候選產品；

•通過關鍵臨牀試驗，證明每種候選產品在患者中的預期適應症是安全有效的；

•建立商業製造能力或與第三方製造商做出安排；以及

•為我們的候選產品獲得和維護專利和商業祕密保護以及非專利排他性。

任何個別候選產品實現這些開發里程碑所需的時間都是漫長且不確定的，我們可能無法成功完成這些里程碑以獲得更多適應症的mavorixafor或我們可能開發的任何其他候選產品。我們也可能無法完成其他計劃的設計或配方。我們可能無法完成任何其他證明安全性和有效性且具有商業上合理的處理和儲存期的候選產品的開發。如果我們無法完成mavorixafor或我們可能開發的任何其他候選產品的開發，我們將無法將其商業化並從中獲得收入。

*我們可能會與其他療法聯合開發mavorixafor，並可能開發未來的候選產品，這可能會使我們面臨額外的風險。

我們可能會開發mavorixafor，並可能開發未來的候選產品，與一種或多種目前批准的療法聯合使用。儘管XOLREMDI已獲得上市批准，但我們仍將面臨以下風險：美國食品藥品管理局或美國以外的類似監管機構可能撤銷對與我們的候選產品聯合使用的療法的批准，或者這些現有療法可能出現安全性、有效性、製造或供應問題。聯合療法通常用於治療疾病，如果我們開發任何候選產品與其他藥物聯合使用，我們將面臨類似的風險。這可能會導致我們自己的產品退出市場或在商業上不那麼成功。

我們還可能評估mavorixafor或任何其他未來的候選產品與一種或多種尚未獲得美國食品藥品管理局或美國以外類似監管機構批准上市的其他癌症療法聯合使用。我們將無法營銷和銷售mavorixafor或我們開發的任何候選產品與任何最終未獲得上市批准的未經批准的療法聯合使用。

如果美國食品藥品管理局或美國以外的類似監管機構不批准這些其他藥物或撤銷其對我們選擇與mavorixafor聯合評估的藥物或我們開發的任何候選產品的安全性、有效性、製造或供應問題，我們可能無法獲得mavorixafor或我們開發的任何候選產品的批准或銷售。

美國食品藥品管理局和類似的外國監管機構的監管審查和批准程序漫長、耗時且本質上不可預測，如果我們最終無法獲得監管部門對候選產品的批准，包括馬伏裏沙福的更多適應症，我們的業務將受到嚴重損害。

在獲得美國食品和藥物管理局的保密協議批准之前，我們不得在美國銷售mavorixafor或任何其他候選產品，除非我們獲得這些國家或司法管轄區的必要批准，例如歐盟委員會對歐盟上市許可申請的批准。我們未來提交的保密協議可能會被美國食品和藥物管理局拒絕作出迴應，即使由美國食品和藥物管理局提交，我們也可能會收到完整的回覆信，而不是商業營銷的批准。此外，美國食品藥品管理局可能要求我們進行額外的臨牀試驗和/或非臨牀研究，以支持潛在的批准。成功完成臨牀試驗和獲得NDA批准是一個複雜、漫長、昂貴和不確定的過程，FDA或類似的外國監管機構可能會出於多種原因推遲、限制或拒絕批准用於其他適應症的mavorixafor的批准，其中包括：

•不同意我們臨牀試驗的設計或實施；

•不同意我們的臨牀試驗的充分性；

•未能證明mavorixafor或其擬議適應症的任何其他候選產品的安全性和有效性；

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•未能證明mavorixafor或任何其他候選產品的任何臨牀和其他益處大於其安全風險；

•對我們的非臨牀研究或臨牀試驗數據的負面解釋；

•製造或控制過程存在缺陷，或者我們與之簽訂臨牀和商業用品合同的第三方製造設施出現故障，以符合當前的cGMP；

•從mavorixafor或任何其他候選產品的臨牀試驗中收集的數據不足，或者批准要求的變化使其非臨牀和臨牀數據不足以支持提交保密協議或獲得監管部門的批准；或

•可用於治療目標患者羣體的臨牀實踐或批准產品的變化可能會影響我們正在尋找的mavorixafor或其他候選產品的適應症。

FDA或類似的外國監管機構也可能需要更多信息，包括額外的非臨牀或臨牀數據以支持批准，這可能會延遲或阻礙我們的商業化計劃的批准，或者導致我們放棄開發計劃。如果我們當前或未來的候選產品獲得監管部門的批准，則這些候選產品獲得批准的適應症可能比我們要求的更少或更有限，這種批准可能取決於昂貴的上市後臨牀試驗的執行情況，或者我們可能不允許納入此類候選產品成功商業化所必需或理想的標籤聲明。

*我們依靠與Genzyme、Beth Israel Deaconess Medical Center、喬治敦大學和達納-法伯癌症研究所簽訂的許可協議來允許我們使用專利和專利申請。終止這些權利或不遵守這些協議下的義務可能會對我們的業務造成重大損害，並使我們無法開發或商業化我們的候選產品。

我們是與Genzyme、Beth Israel Deaconess醫學中心、喬治敦大學和達納-法伯癌症研究所簽訂的許可協議的當事方，根據這些協議，我們獲得了對我們業務至關重要的專利和專利申請的權利。我們依靠這些許可協議來使用對我們的業務具有重要意義的各種專有技術，包括涵蓋我們的候選產品（包括mavorixafor）的某些專利和專利申請。我們使用這些專利和專利申請以及使用這些許可專利中主張的發明的權利受我們許可協議條款的持續和遵守的約束。

我們與Genzyme的許可協議規定了我們各種盡職調查、付款和其他義務，包括以下內容：

•我們有義務向Genzyme支付總額高達2,000萬美元的未來里程碑款項，其中700萬美元將在FDA批准我們在美國銷售和銷售mavorixafor的保密協議30天后支付，前提是我們在許可產品方面實現了某些後期監管和銷售里程碑。

•我們有義務根據我們在協議下商業化的許可產品的淨銷售額向Genzyme支付分級特許權使用費。

•我們有義務向Genzyme支付我們或我們的關聯公司收到的現金付款的一定百分比，作為根據Genzyme授予我們的許可授予分許可的對價。

如果我們未能遵守Genzyme許可協議規定的任何義務，或者我們陷入破產，則Genzyme可能有權終止許可協議，在這種情況下，我們將無法銷售許可證所涵蓋的任何候選產品。

在2014年7月之前，我們無法控制根據Genzyme許可協議許可給我們的專利和專利申請的起訴、維護或提交，也無法控制這些專利和專利申請的執行以防第三方侵權。因此，這些專利和專利申請不是由我們或我們的律師起草的，在我們於2014年7月執行Genzyme許可協議之前，我們對這些專利和專利申請的起訴沒有控制權或參與任何意見。根據與Genzyme簽訂的許可協議條款，自2014年7月起，我們控制了對許可給我們的專利和專利申請的起訴、維護和提交，以及執行這些專利和專利申請免受第三方侵權的權利。但是，我們無法確定對這些專利和專利申請的起草和起訴的關注程度是否與我們在起草和起訴此類專利和專利申請的起草和起訴方面擁有控制權時所給予的關注程度相同。我們也無法確定

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許可給我們的專利和專利申請的起草或起訴是根據適用的法律和法規進行的，否則將產生有效和可執行的專利。

根據我們與 Beth Israel Deaconess Medical Center 簽訂的許可協議，我們為許可協議授予的權利支付了一次性預付費。該許可協議規定了我們各種義務，包括要求定期向Beth Israel Deaconess Medical Center提供進展報告並維持規定的保險水平。Beth Israel Deaconess Medical Center 可能會因我們未付款、破產或拖欠物質義務而終止協議。在提前 90 天發出書面通知後，我們有權以任何理由終止協議。

我們與喬治敦簽訂的許可協議賦予了我們各種盡職調查、付款和其他義務，包括我們有義務向喬治敦支付總額不超過80萬美元的里程碑付款，前提是我們在許可產品方面實現了某些銷售里程碑，定期提交有關某些事件的報告，並維持慣常的保險水平。喬治敦可能會因我們不付款、破產、未能維持保險或違約重大義務而終止協議。我們有權提前60天書面通知以任何理由終止協議。

我們與達納-法伯癌症研究所（“DFCI”）的許可協議規定了我們各種盡職調查、付款和其他義務，包括我們有義務向DFCI支付里程碑式的款項，總金額不超過 大約 3200 萬美元，前提是我們在許可產品方面實現了某些監管和銷售里程碑，必須定期提交報告並維持一定的最低保險水平。如果 (i) 我們停止經營與許可產品有關的業務，(ii) 我們未履行盡職調查、保險、付款或任何其他實質性義務，(iii) 我們的一名官員或分許可證持有人被判犯有與製造、使用、銷售或進口一種或多種許可產品有關的重罪，(iv) 我們破產，(v) 我們授予次級許可，則DFCI可以終止協議在未通知 DFCI 的情況下或其條款與協議中要求的再許可條款不一致或 (vi) 我們對 DFCI 提起專利質疑許可的產品。我們有權在提前 90 天發出書面通知後，以任何理由終止協議。

根據我們與Genzyme、Beth Israel Deaconess Medical Center、喬治敦大學和/或 Dana-Farber 癌症研究所簽訂的任何許可協議，可能會就受此類許可協議約束的知識產權產生爭議，包括：

•根據適用的許可協議授予的權利的範圍和其他與解釋有關的問題；

•我們的技術和工藝是否以及在多大程度上侵犯了不受適用許可協議約束的知識產權；

•我們在使用適用的許可協議下的許可技術開發和商業化產品和技術方面的盡職義務，包括履行這些盡職義務的努力水平和具體活動；以及

•因我們和我們的合作者共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的所有權。

如果有關我們許可的知識產權的爭議妨礙或損害了我們在可接受的條款上維持任何許可協議的能力，則我們可能無法成功開發和商業化受影響的產品或候選產品和技術。

臨牀試驗的結果可能不支持我們的候選產品主張。

即使我們的臨牀試驗按計劃完成，我們也無法確定其結果是否支持我們的候選產品的安全性和/或有效性，也無法確定美國食品和藥物管理局或外國政府當局是否會同意我們關於此類結果的結論，或者美國食品和藥物管理局或外國政府機構是否會要求進行額外的臨牀試驗。臨牀前測試和早期臨牀試驗的成功並不能確保以後的臨牀試驗取得成功，後期臨牀試驗的結果通常無法複製先前的臨牀試驗和臨牀前測試的結果。臨牀試驗結果可能無法證明我們的候選產品對人體安全且對預期適應症有效。這種失敗可能導致我們放棄候選產品，並可能延遲其他候選產品的開發。我們的臨牀試驗的任何延遲或終止都將延遲或阻止我們的營銷申請（保密協議和/或MAA）的提交，並最終影響我們獲得批准和商業化候選產品並創造產品收入的能力。根據每個國家的臨牀試驗註冊政策，包括結果（陽性或陰性），將公開有關某些臨牀試驗的信息。競爭對手可以使用這些公開信息來獲取有關開發計劃進展的知識。

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產品開發涉及漫長而昂貴的過程，結果不確定。延遲或未能完成我們的任何臨牀試驗都可能導致我們延遲提交上市批准申請，並危及我們可能獲得批准和通過產品銷售創收的能力。

為了獲得將任何候選產品商業化所需的批准，我們必須通過廣泛的臨牀試驗證明我們的候選產品對人體安全有效。臨牀測試費用昂貴，可能需要很多年才能完成，而且其結果本質上是不確定的。我們可能無法確定相關監管機構認為具有臨牀意義的臨牀終點，並且臨牀試驗在任何測試階段都可能失敗。臨牀數據通常容易受到不同的解釋和分析的影響，許多認為其候選產品在臨牀試驗中表現令人滿意的公司卻未能獲得候選產品的市場批准。

此外，我們當前或未來的臨牀試驗，包括用於治療慢性中性粒細胞減少性疾病的mavorixafor的2期臨牀試驗，可能會出現延遲。例如，由於 COVID-19 疫情，我們在治療WHIM綜合徵的mavorixafor臨牀試驗中遇到了臨牀試驗場所的延遲和患者入組放緩的情況。臨牀試驗可能由於各種原因而延遲、暫停或終止，包括：

•延遲或未能與FDA或類似的外國監管機構就我們能夠執行的試驗設計達成協議；

•延遲或未能獲得啟動試驗的授權，或無法遵守監管機構對臨牀試驗範圍或設計規定的條件；

•在確定和維持足夠數量的試驗地點方面無法、延遲或失敗，其中許多試驗點可能已經在參與競爭的臨牀試驗計劃；

•延遲或未能招募和招募合適的受試者參加審判；

•延遲或未能讓受試者完成試驗或返回接受治療後的隨訪；

•臨牀場所和研究人員偏離試驗方案、未能按照監管要求進行試驗或退出試驗；

•延遲或未能與潛在的合同研究組織（“CRO”）和臨牀試驗場所就可接受的條款達成協議，其條款可能有待廣泛協商，並且在不同的CRO和試驗地點之間可能有很大差異；

•延遲或未能獲得機構審查委員會（“IRB”）批准在每個地點進行臨牀試驗；

•由於數據安全監督委員會（“DSMB”）的負面或模稜兩可的調查結果（如果有）而導致的延遲；

•結果模稜兩可或負面；

•由於安全問題或任何其他原因，FDA、類似的外國監管機構決定或DSMB在任何時候暫停或終止臨牀試驗的建議；

•用於非臨牀研究或臨牀試驗的藥物產品供應不足；

•缺乏足夠的資金來繼續產品開發計劃；

•影響臨牀試驗啟動、患者入組、開發和運營的外部業務中斷，包括突發公共衞生事件和不可預見的事件，例如烏克蘭戰爭；或

•政府法規或要求的變化。

任何延遲完成或未能完成臨牀試驗都將增加我們的成本，減緩我們的候選產品的開發和批准流程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。任何此類事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。此外，導致或導致臨牀試驗延遲開始或完成的許多因素最終也可能導致我們的候選產品被監管部門拒絕批准。

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候選產品可能會造成不良副作用，這些副作用可能會延遲或阻止其上市批准，限制已批准標籤的商業形象，或者在獲得上市批准後造成嚴重的負面影響（如果有），包括撤回營銷。

我們可能開發或收購的任何候選產品所造成的不良副作用都可能導致我們或美國食品藥品管理局或其他監管機構中斷、延遲或停止我們的臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或者FDA或其他監管機構推遲或拒絕對此類候選產品的上市批准。我們的臨牀試驗結果可能顯示這些副作用或其他副作用的嚴重程度和患病率很高且不可接受。在這種情況下，我們的試驗可能會暫停或終止，美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有靶向適應症候選產品。此外，任何與藥物相關的副作用都可能影響患者招募或受試患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。任何此類事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。

此外，臨牀試驗的性質是利用潛在患者羣體的樣本。由於患者數量有限，只有更多患者接觸候選產品，才可能發現我們的候選產品的罕見和嚴重副作用。對於XOLREMDI和將來獲得上市批准的任何其他候選產品，如果我們或其他人在獲得批准後發現此類候選產品（或任何其他類似藥物）引起的不良副作用，則可能會產生許多潛在的重大負面後果，包括：

•監管機構可以撤回或限制對此類候選產品的批准；

•監管機構可能要求添加標籤聲明，例如 “盒裝” 警告或禁忌症；

•我們可能需要制定一份藥物指南，概述此類副作用的風險，然後分發給患者；

•我們可能需要更改此類候選產品的分發或管理方式，進行額外的臨牀試驗或更改候選產品的標籤；

•監管機構可能需要風險評估和緩解策略來降低風險，其中可能包括藥物指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的內容，例如限制分發方法、患者登記和其他風險最小化工具；

•我們可能會受到監管調查和政府執法行動；

•此類候選產品獲得批准後，我們可能會決定將其從市場上刪除；

•我們可能會被起訴並對接觸或服用我們的候選產品的個人造成的傷害承擔責任；以及

•我們的聲譽可能會受到影響。

我們認為，任何這些事件都可能使我們無法獲得或維持受影響產品或候選產品的市場接受度，並可能大大增加我們的產品或候選產品商業化的成本，並嚴重影響我們成功將我們的產品或候選產品商業化並創造收入的能力。

我們可能無法及時在臨牀試驗中招收足夠數量的患者，這可能會延遲或阻礙我們候選產品的臨牀試驗。

識別和認證患者參與我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。我們的臨牀試驗時機取決於我們在測試候選產品時招募、招募和留住患者的速度，並且我們對臨牀試驗中招募患者的速度做出了某些假設。我們的臨牀試驗時間在一定程度上取決於我們招募患者參與測試mavorixafor和我們可能開發的任何其他當前或未來候選產品的速度，以及所需的隨訪期限的完成情況。例如，由於 COVID-19 疫情，我們之前的一些臨牀試驗的註冊速度有所放緩。

如果我們無法確定患者參與我們的臨牀試驗，或者如果患者出於任何原因不願參與我們的臨牀試驗，包括患者選擇參加針對相似患者羣體的競爭性臨牀試驗，那麼招募患者、開展研究和獲得mavorixafor和我們可能開發的任何其他當前或未來候選產品的監管部門批准的時間表可能會延遲。這些延誤可能導致成本增加、延遲推進我們當前或未來的候選產品、延遲測試候選產品的有效性或完全終止臨牀試驗。

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我們可能無法識別、招募和招募足夠數量的患者，或者那些具有實現試驗多樣性所需或理想特徵的患者，無法及時完成我們當前和未來的臨牀試驗。特別是，我們目前正在評估用於治療慢性中性粒細胞減少性疾病的mavorixafor，慢性中性粒細胞減少性疾病是罕見的疾病，可供臨牀試驗的患者數量有限。我們臨牀試驗的資格標準將進一步限制可用試驗參與者的數量。如果我們在按計劃註冊足夠數量的患者進行臨牀試驗時遇到困難，我們可能被迫推遲、限制或終止正在或計劃中的候選產品的臨牀試驗，這將延遲我們獲得批准並從任何候選產品中獲得產品收入的能力。

*如果治療WHIM綜合徵和其他慢性中性粒細胞減少性疾病的mavorixafor的商業機會小於我們的預期，那麼我們未來從mavorixafor那裏獲得的用於治療任何這些疾病的潛在收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

如果我們的任何目標指標中的商業機會規模小於我們的預期，我們可能無法實現盈利和增長。我們的主要臨牀候選藥物馬沃裏沙福已獲美國食品藥品管理局批准用作口服，

每日一次的療法，旨在增加12歲及以上WHIM患者循環中的成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數量，目前正在開發一種口服療法，每天一次，用於可能治療其他慢性中性粒細胞減少性疾病。我們目前知道只有少數幾個可用的WHIM綜合徵患者登記處，我們依靠各種估計和假設來估計可解決的WHIM綜合徵人羣。基於對醫生進行的一項廣泛的在線調查，以驗證當前的患病率估計值，以及使用人工智能進行的其他研究，該調查查詢了涵蓋10年保險索賠的3億多份匿名患者記錄的數據庫，我們估計美國有多達3,700名已診斷和未確診的WHIM患者，其中許多人以前未被診斷。如果我們的任何目標適應症（包括WHIM綜合徵）的商業機會都小於我們的預期，無論是因為我們對可解決的患者羣體的估計被證明不正確還是出於其他原因，我們未來從mavorixafor獲得的潛在收入都可能受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

成功識別出患有WHIM綜合徵和其他慢性中性粒細胞減少性疾病的患者對我們的增長和盈利能力至關重要。我們對患有WHIM綜合徵（或其他潛在的原發性免疫缺陷）和慢性中性粒細胞減少性疾病的人數的預測基於多種來源，包括科學文獻中的第三方估計和分析，可能被證明是不正確的。此外，可能會出現新的信息，改變我們對這些疾病患病率或每種疾病候選患者數量的估計。確定需要治療的患者的工作還處於初期階段，我們無法準確預測可能接受治療的患者人數。此外，我們適應症的潛在患者羣體可能有限或可能不適合使用mavorixafor進行治療，新患者可能變得越來越難以識別或獲得，這將對我們的運營業績和業務產生不利影響。

來自我們臨牀試驗的中期收入和初步數據以及早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。

我們的候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。對早期試驗（通常是規模較小的試驗）的結果進行解釋時需要謹慎行事，因為這些試驗表明某些受試者呈現積極趨勢。招收更多受試者的後期臨牀試驗結果可能無法顯示出所需的安全性和有效性結果，或者與先前對同一候選產品的試驗結果不一致。出現不一致的原因可能多種多樣，包括試驗設計、試驗終點（或探索性研究中缺乏試驗終點）、受試者羣體、受試者數量、受試者選擇標準、試驗持續時間、藥物劑量和配方的差異，或者早期試驗中缺乏統計能力。

從臨牀前和臨牀活動中獲得的數據有不同的解釋，這可能會延遲、限制或阻礙監管部門的批准。此外，由於多種因素，包括候選產品開發期間監管政策的變化，我們可能會遇到監管延誤或拒絕。任何此類延誤都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生負面影響。

隨着更多患者數據的出現，我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的中期收入和初步數據可能會發生變化，並且需要接受審核和驗證程序，這可能會導致最終數據發生實質性變化。

我們可能會不時發佈臨牀試驗的中期收入或初步數據。臨牀試驗的中期數據有可能隨着患者入組的持續和更多的患者數據可用而發生重大變化，一種或多種臨牀結果可能發生重大變化。初步或一線數據也仍受審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據與我們先前發佈的初步數據存在重大差異。例如，初步或一線數據可能包括有關參與臨牀試驗的一小部分患者的數據，不應將此類初步數據視為參與此類臨牀試驗的其他患者將取得類似結果或此類患者的初步結果得以維持的指示、信念或保證。因此，臨時和初步數據應為

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在獲得最終數據之前，請謹慎查看。初步或中期數據與最終數據之間的差異可能會嚴重損害我們的業務前景，並可能導致我們普通股的交易價格大幅波動。

與我們的候選產品的營銷和商業化相關的風險

*我們批准的產品和任何未來批准的產品可能仍面臨未來的開發和監管困難，並將受到廣泛的批准後監管要求的約束。此外，我們批准的產品和任何未來批准的產品都可能受到營銷限制或退出市場，如果我們不遵守監管要求或我們的產品遇到意想不到的問題，我們可能會受到處罰。

我們批准的獲得監管部門批准的候選產品將受到美國食品和藥物管理局及類似外國監管機構的廣泛持續要求，這些要求涉及製造、質量控制、進一步開發、標籤、包裝、儲存、分銷、安全監測、進口、出口、廣告、促銷、記錄保存和報告以及其他上市後信息。批准後，任何產品的安全狀況和功效將繼續受到美國食品和藥物管理局和類似外國監管機構的密切監測。如果FDA或類似的外國監管機構在批准我們的任何候選產品後得知新的安全信息，這些監管機構可能會要求更改標籤，或者FDA可能要求制定風險評估緩解戰略（“REMS”），對我們產品的指定用途或營銷施加重大限制，對可能昂貴的批准後研究或上市後監督施加持續的要求。需要每季度、每六個月和每年提交進展報告，視國家而定，如果發生嚴重不良事件，則更頻繁地提交進展報告。

我們批准的產品和獲得上市批准的候選產品將受到美國食品和藥物管理局和其他監管機構的持續要求和審查。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、cGMP要求、質量保證和相應的記錄和文件維護，以及有關向醫生分發樣本和記錄的要求。我們的候選產品的上市批准可能受該產品可能上市的指定用途的限制或其他批准條件的約束，或者包含為監測藥物的安全性或有效性而進行昂貴的上市後測試和監督的要求。美國食品和藥物管理局嚴格監管藥品批准後的營銷和推廣，確保藥品僅針對批准的適應症進行銷售，並符合批准的標籤的規定。

此外，藥品製造商及其設施必須接受美國食品藥品管理局和其他監管機構的持續審查和定期檢查，以確保其遵守cGMP法規。如果監管機構發現我們的產品存在以前未知的問題，例如意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或者產品的生產設施出現問題，則監管機構可能會對該產品、製造設施或我們施加限制，包括要求產品召回或退出市場或暫停生產。如果我們、我們的候選產品或候選產品或候選產品的製造設施不符合 cGMP 和其他適用的監管要求，FDA 除其他外可能：

•發出警告信；

•要求修改宣傳材料或要求我們向醫療保健從業人員提供糾正信息；

•要求我們簽訂同意令，其中可能包括處以各種罰款、報銷檢查費用、特定行動的規定截止日期以及對違規行為的處罰；

•尋求禁令或處以民事或刑事處罰或罰款；

•暫停或撤回監管部門的批准；

•暫停任何正在進行的臨牀試驗；

•拒絕批准待處理的申請或對我們提交的申請的補充；

•暫停或限制運營，包括昂貴的新制造要求；或

•扣押或扣押產品，拒絕允許產品進出口，或要求我們發起產品召回。

上述任何事件或處罰的發生，或監管機構或其他政府實體的任何其他制裁，都可能抑制我們實現產品商業化和創收的能力。

美國食品和藥物管理局和其他監管機構積極執行禁止宣傳標籤外用途的法律法規。如果我們被發現或被指控不當宣傳標籤外用途，我們可能會承擔重大責任。

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美國食品和藥物管理局和其他監管機構嚴格監管可能提出的有關藥品的促銷聲明。這些法規包括直接面向消費者的廣告、行業贊助的科學和教育活動、涉及互聯網的促銷活動和標籤外促銷的標準和限制。美國食品和藥物管理局批准的任何監管機構僅限於美國食品和藥物管理局認為藥物安全有效的適應症和患者羣體。

儘管美國的醫生可以選擇並且通常被允許為產品標籤中未描述的用途以及與臨牀試驗測試和監管機構批准的用途不同的產品開處方，但我們推廣任何候選產品的能力將僅限於那些經美國食品藥品管理局或其他監管機構特別批准的適應症和人羣，如果發現我們推廣了此類標籤外用途，我們可能會受到以下約束：重大責任。例如，聯邦政府對涉嫌不當促銷的公司處以鉅額民事和刑事罰款，在某些情況下，還要求公司簽訂公司誠信協議或實施永久禁令，根據該禁令更改或限制特定的促銷行為。如果我們無法成功管理候選產品的推廣，我們可能會承擔重大責任，這將對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。

美國食品藥品管理局對我們的候選產品進行突破性療法指定或快速通道指定可能不會加快開發或監管審查或批准流程，而且這兩種指定都不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。

我們已經獲得了用於治療成人WHIM患者的mavorixafor的突破性療法和快速通道稱號，我們也可能會為其他候選產品尋求這些稱號。突破性療法被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合使用來治療嚴重或危及生命的疾病的產品，初步臨牀證據表明，該產品在一個或多個具有臨牀意義的終點上可能顯示出與現有療法相比的實質性改進。對於被指定為突破性療法的候選產品，美國食品和藥物管理局與該試驗發起人之間的互動和溝通有助於確定最有效的臨牀開發途徑，同時最大限度地減少處於無效對照方案的患者人數。突破性療法的指定為滾動審查提供了可能性，使美國食品和藥物管理局能夠在提交完整申請之前審查我們的部分上市申請，並可能進行優先審查。

如果一種藥物旨在治療嚴重或危及生命的疾病或疾病，並且該藥物顯示出解決該疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，則贊助商可以申請快速通道資格。

突破性療法和快速通道名稱由美國食品藥品管理局自行決定。因此，即使我們認為我們的候選產品符合指定標準，美國食品和藥物管理局也可能不同意，而是決定不進行此類指定。與根據美國食品藥品管理局傳統程序考慮批准的產品相比，獲得突破性療法認證或快速通道候選產品可能不會加快開發過程、審查或批准的速度，也不能保證最終獲得美國食品和藥物管理局的批准。此外，即使我們的一種或多種候選產品有資格獲得突破性療法或快速通道認定，美國食品和藥物管理局稍後仍可能決定候選產品不再符合指定條件並撤銷該認定。

我們可能無法獲得或維持我們的產品或候選產品的孤兒藥名稱或獨家經營權，這可能會限制其潛在的盈利能力。

一些司法管轄區（包括美國和歐盟）的監管機構可能會將用於治療或預防罕見疾病或患者羣體相對較少的病症的藥物指定為孤兒藥。根據1983年的《孤兒藥法》（“孤兒藥法”），如果一種產品是用於治療罕見疾病或病症的藥物，美國食品和藥物管理局可以將該產品指定為孤兒藥，這種疾病或病症的定義是美國患者人數少於20萬人。我們於2018年10月獲得了美國食品藥品管理局頒發的用於治療WHIM綜合徵的馬沃裏沙福的孤兒藥認定，並於2019年7月獲得了EMA的孤兒藥認定。2022年6月，我們還在美國獲得了用於治療瓦爾登斯特倫巨球蛋白血癥的馬沃裏沙福的孤兒藥資格。如果具有孤兒藥名稱的產品隨後獲得了該名稱的適應症的首次上市許可，則該產品有權獲得七年的獨家上市許可，這使得美國食品和藥物管理局無法在該期間批准同一適應症的同一藥物的另一項上市申請，但有一些例外情況除外。在歐盟，適用期為10年，在此期間，不得為相同適應症的授權孤兒產品授予與授權的孤兒產品類似的上市許可。如果在第五年年底確定該產品不再符合孤兒認定標準，包括該藥物的利潤足以至於不再具有上市獨家經營權的理由，則獨家期限可以縮短至六年。在某些有限的情況下，孤兒藥的獨家經營權可能會在美國和歐盟喪失，例如孤兒藥名稱的持有者無法生產足夠數量的藥物來滿足罕見疾病或病症患者的需求或出於某些其他原因。

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我們的商業成功取決於我們批准的產品或候選產品（如果獲得批准）獲得醫院、醫生、患者和醫療保健支付方的廣泛市場認可。

我們批准的產品可能無法獲得醫院、醫生、醫療保健支付者、患者和醫學界的市場認可。我們批准的任何產品或未來獲得批准的候選產品的市場接受程度取決於多種因素，包括：

•臨牀試驗中證明的此類候選產品的功效和安全性；

•候選產品獲得批准的臨牀適應症；

•醫院、醫生和患者接受候選產品作為一種安全有效的治療方法，尤其是mavorixafor和我們的其他候選產品能夠將自己確立為我們所追求的適應症的新護理標準；

•與相對成本相比，我們的產品和候選產品相對於替代療法的潛在和預期優勢；

•與我們的產品或候選產品（包括mavorixafor）相關的任何副作用的發生率和嚴重程度；

•我們能夠以具有競爭力的價格提供任何經批准的產品進行銷售；

•我們的產品以及有競爭力的產品推向市場的時機；

•我們的定價、保險的可用性以及第三方付款人和政府機構提供的充足報銷；

•相對的便利性和易管理性；以及

•我們以及未來潛在合作伙伴的銷售和營銷工作的有效性。

我們的產品或候選產品可能會延遲出現在醫院或保險處方中，或者在新批准的藥物商業化初期可能提供的承保範圍受到限制。如果我們的產品或任何獲得批准的候選產品未能獲得醫院、醫生、患者或醫療保健付款人的市場認可，我們將無法產生可觀的收入，這將對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

*如果我們無法建立有效的銷售和營銷能力，或者無法有選擇地與第三方簽訂協議來銷售和營銷我們的產品或候選產品，則我們可能無法成功地將已獲批准的候選產品商業化。

儘管我們已經建立了銷售或營銷基礎設施，但作為一個組織，我們在藥品的銷售、營銷或分銷方面沒有經驗。為了在我們保留銷售和營銷責任的批准產品上取得商業成功，我們正在建立一個有針對性的銷售和營銷基礎設施來銷售XOLREMDI TM（mavorixafor）在美國儘管我們的管理團隊以前有過此類工作的經驗，但無法保證我們會成功建立這些業務。如果我們無法建立足夠的銷售、營銷和分銷能力，我們可能無法創造產品收入，也可能無法盈利。我們還將與許多目前擁有廣泛且資金充足的銷售和營銷業務的公司競爭。如果我們的任何候選產品獲得批准，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。

建立我們自己的銷售和營銷能力以及與第三方達成提供這些服務的安排都涉及風險。例如，招聘和培訓銷售隊伍既昂貴又耗時，可能會延遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈被推遲或由於任何原因沒有發生，我們將過早或不必要地承擔這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們無法留住或重新定位銷售和營銷人員，我們的投資就會蒙受損失。

可能阻礙我們自行將候選產品商業化的因素包括：

•我們無法招聘和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員；

•銷售人員無法聯繫醫生，也無法教育足夠數量的醫生了解未來開任何產品的好處；以及

•與創建獨立的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和支出。

如果我們與第三方達成安排以提供銷售、營銷和分銷服務，我們的產品收入或這些產品收入給我們的盈利能力可能會低於我們推銷和銷售我們自己開發的任何產品的盈利能力。此外，我們可能無法成功地與第三方達成銷售和營銷我們的產品的協議

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或候選產品，或者可能無法按照對我們有利的條件這樣做。我們可能對此類第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一個都可能無法投入必要的資源和精力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功地建立銷售和營銷能力，無論是靠我們自己還是與第三方合作，我們都無法成功地將我們的產品或候選產品商業化。

*我們面臨激烈的競爭，這可能會導致其他人之前或比我們更成功地發現、開發或商業化產品。

新藥產品的開發和商業化競爭激烈。在當前候選產品方面，我們面臨競爭，並且將面臨來自全球主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的未來可能尋求開發或商業化的任何候選產品的競爭。其中一些競爭產品和療法基於與我們的方法相同或相似的科學方法，而另一些則基於完全不同的方法。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構以及開展研究、尋求專利保護和建立研究、開發、製造和商業化合作安排的其他公共和私人研究組織。

我們已獲得美國食品藥品管理局的批准，將馬沃裏沙福用作口服藥物，每天一次，以增加12歲及以上WHIM綜合徵患者循環中的成熟中性粒細胞和淋巴細胞數量，並且正在開發mavorixafor，以潛在地用於其他慢性中性粒細胞減少性疾病。我們知道還有其他公司正在開發與mavorixafor處於類似開發階段的 CXCR4 抑制劑，包括BioLinerX、Noxxon、Upsher-Smith、Polyphor和Glycomimetics。據我們所知，似乎沒有任何競爭對手正在開發針對WHIM綜合徵或慢性中性粒細胞減少症的項目。關於慢性中性粒細胞減少症，非格司汀注射劑（G-CSF）和兩種生物仿製藥（Zarxio和Nivestym）已獲美國食品藥品管理局批准，可減少先天性中性粒細胞減少症、週期性中性粒細胞減少症或特發性有症狀患者的嚴重中性粒細胞減少症（例如發燒感染、口咽潰瘍）的發生率和持續時間中性粒細胞減少症.

在許多疾病中，這些藥物是聯合使用以增強療效的。目前批准的一些藥物療法是有品牌的，受專利保護，而另一些則是仿製藥。這些批准的藥物中有許多是成熟的療法，被醫生、患者和第三方付款人廣泛接受。保險公司和其他第三方付款人也可能鼓勵使用仿製藥。我們預計，如果我們的任何候選產品獲得批准，它們的定價將比競爭對手的仿製產品高得多。這可能使我們難以實現將候選產品與現有療法結合使用或用候選產品取代現有療法的業務戰略。

我們的競爭對手開發的產品可能比我們正在開發的任何產品更有效、更安全、更方便或更便宜，或者會使我們的候選產品過時或失去競爭力。我們的競爭對手也可能比我們獲得候選產品批准更快地獲得美國食品藥品管理局或其他監管機構的上市批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。

與我們相比，我們的許多競爭對手在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管部門批准和銷售經批准的產品方面的財務資源和專業知識要多得多。製藥和生物技術行業的兼併和收購可能導致更多的資源集中在少數競爭對手手中。小型公司和其他早期公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和老牌公司的合作安排。這些第三方可能會與我們競爭，招募和留住合格的科學和管理人員，建立臨牀試驗場所和進行臨牀試驗的患者登記，以及獲取與我們的計劃互補或必要的技術。

即使我們獲得並維持美國食品和藥物管理局對候選產品的批准，我們也可能永遠無法在美國以外獲得候選產品的批准，這將限制我們的市場機會並可能損害我們的業務。

美國食品和藥物管理局批准候選產品並不確保該候選產品得到其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，外國監管機構的批准並不確保其他國家的監管機構或食品和藥物管理局的批准。在一個國家進行的臨牀試驗可能不被其他國家的監管機構接受。即使美國食品和藥物管理局批准了候選產品的上市許可，類似的外國監管機構也必須批准候選產品的生產和銷售。審批程序因司法管轄區而異，可能涉及的要求和行政審查期限與美國不同，甚至更繁重，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗。在許多國家

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在美國境外，候選產品必須獲得報銷批准，然後才能獲準在該國銷售。在某些情況下，我們打算為任何候選產品收取的價格也需要獲得批准。根據EMA的意見，獲得歐盟委員會對歐盟未來任何候選產品的批准將是一個漫長而昂貴的過程。即使候選產品獲得批准，美國食品和藥物管理局或歐盟委員會（視情況而定）可能會限制該藥物的上市適應症，要求在藥物標籤上發佈大量警告，或者要求進行昂貴而耗時的額外臨牀試驗或報告作為批准條件。獲得外國監管機構的批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來嚴重的延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止未來在某些國家推出任何候選產品。

如果我們尋求批准將我們的候選產品在美國境外進行商業化，則與國際業務相關的各種風險可能會損害我們的業務。

如果我們在美國境外尋求候選產品的批准，我們預計我們在商業化方面將面臨額外的風險，包括：

•國外批准療法的不同監管要求；

•減少對知識產權的保護；

•關税、貿易壁壘和監管要求的意外變化；

•經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特定外國經濟和市場的政治不穩定；

•在國外生活或旅行的員工遵守税收、就業、移民和勞動法；

•外幣波動，這可能導致運營費用增加和收入減少，以及與在另一個國家開展業務相關的其他義務；

•國外報銷、定價和保險制度；

•勞工動亂比美國更常見的國家的勞動力不確定性;

•任何影響國外原材料供應或製造能力的事件造成的生產短缺；以及

•地緣政治行動，包括戰爭和恐怖主義，或自然災害和公共衞生流行病造成的業務中斷。

我們或我們的合作者在美國以外或任何特定國家或地區銷售我們的產品（包括XOLREMDI）或候選產品，不得尋求或可能尋求但永遠不會獲得監管部門的批准。為了在美國境外銷售任何產品，我們或我們的合作者必須制定並遵守其他國家眾多不同的安全性、有效性和其他監管要求。各國的批准程序各不相同，可能涉及額外的非臨牀研究或臨牀試驗、與控制措施的製造和分析測試相關的其他工作以及額外的行政審查期。在其他國家獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。一個國家的上市批准並不能確保另一個國家的上市批准，但是一個國家未能或延遲獲得上市批准可能會對其他國家的監管程序產生負面影響。其他國家的上市批准程序可能涉及上文詳述的有關美國食品藥品管理局批准的所有風險以及其他風險。特別是，在美國以外的許多國家，產品必須獲得定價和報銷批准，然後才能將產品商業化。獲得該批准可能需要額外的研究和數據，並可能導致產品在這些國家推向市場時出現嚴重延遲，鑑於市場機會或所需投資水平，從商業角度來看，此類投資可能不合理。即使我們或我們的合作者生成了我們或我們的合作者認為足以在美國以外地區或國家申請監管部門批准我們的任何產品或候選產品的數據和信息，相關監管機構也可能會發現我們或我們的合作者不符合批准要求，或者即使我們的申請獲得批准，我們也可能有重大的批准後義務。

我們以前在這些領域沒有經驗。此外，歐洲內外的許多國家都提出了複雜的監管、税收、勞動力和其他法律要求，我們需要遵守這些要求。許多生物製藥公司發現，在國外銷售自己的產品的過程非常具有挑戰性。在獲得監管部門批准或開始銷售（如果獲得批准）方面出現任何挫折或延遲

在美國以外的國家或地區的候選產品，我們或我們的合作者已經決定了該國家/地區的候選產品

商業意識可能會對我們的業務和前景產生重大不利影響。

我們商業化的任何產品都可能受到不利的定價法規、第三方報銷做法或醫療改革計劃的約束，這將損害我們的業務。

管理新藥產品的上市許可、定價、承保範圍和報銷的法律法規因國家而異。當前和未來的立法可能會對批准要求進行重大修改，這可能會涉及額外的成本，並導致延遲獲得批准。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准才能上市。在許多國家，定價審查期在營銷或產品許可之後開始

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獲得批准，在某些市場，即使在獲得初步批准之後，處方藥的價格仍受到政府的持續控制。因此，我們可能會受到價格法規的約束，這些法規可能會推遲產品的商業發佈，可能會延遲很長一段時間，並對我們在該國銷售該產品所產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回投資XOLREMDI或未來候選產品的能力，即使這些候選人獲得了市場批准。

我們將 XOLREMDI 商業化的能力TM或未來的候選產品能否成功地在一定程度上取決於政府衞生管理當局、私人健康保險公司和其他組織對這些產品和相關治療的承保範圍和充足的報銷。政府當局和其他第三方付款人，例如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物的費用並確定報銷水平。美國和歐盟醫療保健行業和其他地方的主要趨勢是成本控制。

政府當局和其他第三方付款人試圖通過限制特定藥物的承保範圍和報銷金額來控制成本。越來越多的第三方付款人要求製藥公司向他們提供預先確定的標價折扣，並對醫療產品的收費提出質疑。我們無法確定XOLREMDI或我們商業化的任何其他產品是否提供保險和賠償，如果有保障和補償，我們也無法確定賠償水平。報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何候選產品的需求或價格。獲得和維持足夠的XOLREMDI報銷可能特別困難，因為針對較少患者羣體的藥物通常價格較高。此外，第三方付款人可能會對價格較高的藥品的報銷施加嚴格的要求，任何有競爭力的產品的推出都可能給最初收取的價格帶來向下壓力。如果無法獲得報銷或僅在有限的程度上提供補償，我們可能無法成功地將XOLREMDI任何未來獲得市場批准的候選產品商業化。即使達到優惠的承保範圍和報銷狀態，將來仍可能實施不太優惠的保險政策和補償標準。

新批准的藥物在獲得保險和報銷方面可能會出現重大延遲，而且承保範圍可能比相關監管機構批准該藥物的目的更為有限。此外，獲得保險和報銷的資格並不意味着在任何情況下都將以涵蓋我們的費用（包括研究、開發、知識產權、製造、銷售和分銷費用）的費率支付任何藥品。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的費用，也可能無法永久化。

報銷率可能因藥物的使用和使用的臨牀環境而異，可以基於已經為較低成本藥物設定的報銷水平，也可以納入其他服務的現有付款中。通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來放寬目前限制從可能低於美國的價格出售藥品的國家進口藥品的法律，藥品的淨價格可能會降低。在美國，第三方付款人通常依靠醫療保險承保政策和付款限制來制定自己的報銷政策。在歐盟，參考定價體系和其他措施可能導致成本控制和價格降低。我們無法立即從政府資助和私人付款人那裏獲得XOLREMDI的保險和足夠的報銷率 TM（mavorixafor）或任何未來批准的候選產品都可能對我們的經營業績、我們籌集開發更多候選產品和商業化產品所需的資金的能力以及我們的整體財務狀況產生重大不利影響。

美國以外的政府傾向於實施嚴格的價格管制，這可能會對我們的收入（如果有的話）產生不利影響。

在一些國家，特別是歐盟國家，處方藥的定價受政府控制。在這些國家，在獲得產品上市批准後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間。為了在某些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們的候選產品的成本效益與其他可用療法進行比較。如果我們的產品無法獲得補償，或者範圍或金額有限，或者定價水平不令人滿意，我們的業務可能會受到損害，甚至可能受到重大損害。

針對我們的產品責任訴訟可能會導致我們承擔鉅額責任，並可能限制我們可能開發的任何候選產品的商業化。

在人體臨牀試驗中，我們面臨着與測試我們的候選產品相關的固有產品責任風險，並且在我們可能開發的任何產品的商業銷售方面將面臨更大的風險。如果我們無法成功地為自己辯護，免受有關我們的候選產品或產品造成傷害的指控，我們可能會承擔鉅額責任。無論案情或最終結果如何，責任索賠都可能導致：

•減少我們管理層執行業務戰略的資源；

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•對我們可能開發的任何產品的需求減少；

•我們的聲譽受損和媒體的嚴重負面關注；

•臨牀試驗參與者的退出；

•為任何相關訴訟進行辯護的鉅額費用；

•向試驗參與者或患者提供大量金錢獎勵；

•收入損失；

•增加的保險成本；以及

•無法將我們可能開發的任何產品商業化。

儘管我們維持臨牀試驗保險，但它可能不足以支付我們可能承擔的所有責任。我們預計，隨着我們繼續進行臨牀試驗或開始任何產品的商業化，我們將需要增加保險範圍。保險越來越昂貴。我們可能無法以合理的成本或足以支付可能產生的任何責任的金額獲得或維持保險。

與政府監管相關的風險

*我們與客户和第三方付款人的關係受適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律法規的約束，這可能會使我們面臨重大處罰，包括行政、民事和刑事處罰、合同損失、聲譽損害以及利潤和未來收益減少。

我們擁有經批准的商業化產品，我們受額外的醫療保健法律和監管要求的約束，並受聯邦政府、州和外國政府在我們開展業務的司法管轄區的執法的約束。醫療保健提供商和第三方付款人將在我們獲得市場批准的任何候選產品的推薦和處方中發揮主要作用。我們當前和未來與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用行為以及其他醫療保健法律和法規，這些法律和法規可能會限制我們研究、營銷、銷售和分銷XOLREMDI或未來獲得市場批准的任何候選產品的業務或財務安排和關係。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、結構和佣金、某些客户激勵計劃和其他一般業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不當使用在臨牀試驗患者招募過程中收到的信息。請參閲本截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告中題為 “商業—政府監管—其他醫療保健法律和合規要求” 的部分。

為確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療保健法律法規所做的努力涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，認為我們的商業行為可能不符合當前或未來涉及適用的欺詐和濫用行為的法規、法規或判例法或其他醫療保健法律法規。如果發現我們的業務違反了這些法律中的任何一項或可能適用的任何其他政府法規，則如果我們受公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關不遵守這些法律以及削減或重組業務的指控，則我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、被排除在政府資助的醫療計劃（例如醫療保險和醫療補助）之外、額外的報告要求和/或監督。如果發現我們預計與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體不遵守適用法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。

當前和未來的立法可能會增加我們獲得市場批准和商業化我們的產品或候選產品的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。

在美國和一些外國司法管轄區，對醫療保健系統進行了許多立法和監管變更以及擬議的變更，這些變更可能會阻止或延遲候選產品的上市批准，限制批准後的活動，並影響我們以盈利方式銷售任何我們未來獲得上市批准的獲準產品或候選產品的能力。

我們無法預測未來會採取哪些醫療改革舉措。但是，我們預計，ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的保險標準，並給任何批准產品的價格帶來額外的下行壓力。這些法律可能會導致醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少。醫療保險或其他政府計劃補助金的任何減少都可能導致私人付款人的補助金出現類似的減少。成本控制措施或其他醫療改革的實施可能會使我們無法創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。

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已經提出了立法和監管提案，以擴大批准後的要求，限制藥品的銷售和促銷活動。我們無法確定是否會頒佈額外的立法變革，或者美國食品和藥物管理局的法規、指南或解釋是否會發生變化，也無法確定這些變化會對我們的業務產生什麼影響。此外，美國國會加強對FDA批准程序的審查可能會大大推遲或阻礙我們未來候選產品的上市批准，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後條件以及其他要求的約束。

請參閲截至2023年12月31日的財政年度的10-K表年度報告中題為 “業務—政府監管—藥品保險、定價和報銷” 和 “業務—政府監管—醫療改革” 的章節。

我們受反腐敗法、出口管制法、海關法、制裁法和其他管理我們業務的法律的約束。如果我們不遵守這些法律，我們可能會受到民事或刑事處罰、其他補救措施和法律費用，這可能會對其業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。

我們的業務受反腐敗法律的約束，包括《反海外腐敗法》（“FCPA”）和其他反腐敗法律，這些法律適用於我們開展業務並可能在未來開展業務的國家。FCPA 和其他法律通常禁止我們、我們的官員、僱員和中介機構向政府官員或其他人員行賄、受賄或支付其他違禁款項，以獲得或保留業務或獲得其他商業優勢。將來，我們可能會在可能違反《反海外腐敗法》的高風險司法管轄區開展業務，並可能參與與第三方的合作和關係，這些第三方的行為可能會使我們承擔《反海外腐敗法》或當地反腐敗法規定的責任。此外，我們無法預測其國際業務可能受到的未來監管要求的性質、範圍或影響，也無法預測現有法律的管理或解釋方式。

我們還受管理我們國際業務的其他法律和法規的約束，包括美國政府和歐盟或英國當局管理的法規，包括適用的出口管制法規、對國家和個人的經濟制裁、海關要求和貨幣兑換法規，我們統稱為 “貿易管制法”。

無法保證我們將完全有效地確保我們遵守所有適用的反腐敗法律，包括《反海外腐敗法》或其他法律要求，包括貿易管制法。如果我們不遵守《反海外腐敗法》和其他反腐敗法律或貿易管制法，我們可能會受到刑事和民事處罰、撤回和其他制裁和補救措施以及法律費用，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和流動性產生不利影響。同樣，對美國或其他當局可能違反《反海外腐敗法》、其他反腐敗法或貿易管制法的任何調查也可能對我們的聲譽、業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。

美國食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構的資金不足可能會阻礙他們僱用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，阻礙新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻礙這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。

美國食品和藥物管理局審查和批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及法規、監管和政策的變化。結果，近年來，該機構的平均審查時間有所波動。此外，政府對美國證券交易委員會和我們業務可能依賴的其他政府機構的資助，包括為研發活動提供資金的政府資助，受政治進程的影響，政治進程本質上是不穩定和不可預測的。

美國食品藥品管理局和其他機構的中斷也可能縮短必要政府機構審查和/或批准新藥所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年中，美國政府多次關閉，某些監管機構，例如FDA和SEC，不得不讓關鍵的FDA、SEC和其他政府僱員休假並停止關鍵活動。如果政府長期關閉，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，在我們作為上市公司的運營中，未來的政府關閉可能會影響我們進入公開市場和獲得必要資本的能力，以便適當地資本化和繼續運營。

與我們依賴第三方相關的風險

我們沒有大規模生產臨牀或商業規模的產品或候選產品的經驗，也沒有製造工廠。我們目前依賴單一的第三方製造商來製造

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馬沃裏沙福的活性藥物成分（“API”），以及馬沃裏沙福成品膠囊的單一製造商。如果我們在這些第三方遇到問題，mavorixafor的生產可能會延遲，這可能會損害我們的經營業績。

為了滿足我們對臨牀用品的預計需求，以通過監管批准和商業化製造來支持我們的開發活動，我們目前合作的製造商將需要增加其生產頻率和/或規模，或者我們需要尋找更多或替代的製造商。如果我們使用的當前製造商無法滿足需求，或者我們遇到任何問題，我們還沒有找到替代供應商。如果出現此類問題，並且我們無法安排替代的第三方製造來源，我們無法找到能夠複製現有製造方法的替代第三方，或者我們無法按照商業上合理的條件或及時進行復制，則我們可能無法完成候選產品的開發，也無法進行營銷或分銷。

依賴第三方製造商會帶來風險，如果我們自己製造我們的產品或候選產品，我們就不會承受這些風險，包括依賴第三方來確保監管合規和質量保證、第三方可能由於我們無法控制的因素（包括未能合成和製造我們的候選產品或我們最終可能根據我們的規格進行商業化的任何產品）而違反制造協議，以及終止或不續訂的可能性第三方根據自己的業務優先事項達成的協議，而該協議對我們來説代價高昂或有損害。此外，美國食品和藥物管理局和其他監管機構要求我們最終可能商業化的產品或候選產品必須根據cGMP和類似的外國標準生產。參與制造和分銷批准藥物的藥品製造商和其他實體必須向美國食品藥品管理局和一些州機構註冊其機構，並定期接受突擊檢查，以檢查其是否符合cGMP要求。製造過程的變更受到嚴格監管，通常需要事先獲得美國食品和藥物管理局或其他監管機構的批准才能實施。美國食品和藥物管理局的要求還要求調查和糾正任何偏離cGMP的情況，並對我們和我們可能決定使用的任何第三方製造商施加報告和文件要求。因此，製造商必須繼續在生產和質量控制領域花費時間、金錢和精力，以保持cGMP合規性。我們的第三方製造商未能遵守cGMP或未能擴大生產流程，包括未能及時交付足夠數量的候選產品或產品，都可能導致我們的任何候選產品延遲或無法獲得監管部門的批准。此外，此類失敗可能成為美國食品和藥物管理局發佈警告信、撤回對先前授予我們的候選產品的批准或採取其他監管或法律行動的依據，包括召回或沒收、全部或部分暫停生產、暫停正在進行的臨牀試驗、拒絕批准待處理的申請或補充申請、扣留產品、拒絕允許產品進出口、禁令或實施民事和刑事處罰。

我們當前的製造商和任何未來的製造商可能無法以製造商業上成功的產品所必需的成本、數量或及時的方式生產我們的產品或候選產品。如果我們成功地將任何候選產品商業化，我們可能需要建立大規模的商業製造能力。此外，隨着我們藥物研發渠道的增加和成熟，我們將對臨牀研究和商業製造能力的需求越來越大。我們在商業規模上製造藥品的經驗有限，其中一些製造商需要擴大生產規模，以滿足我們對商業製造的預期需求，而商業製造的滿意度可能無法及時得到滿足。

我們依靠第三方 CRO 來進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些 CRO 未能成功履行合同職責或在預期的最後期限之前完成任務，我們可能無法獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。

我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方合同研究機構（CRO）和臨牀數據管理組織來監測和管理我們正在進行的臨牀前和臨牀項目的數據。儘管我們僅控制其活動的某些方面，但我們有責任確保我們的每項研究都按照適用的協議以及法律、監管和科學標準進行，並且我們對CRO的依賴不會減輕我們的監管責任。我們還依靠第三方根據良好實驗室規範（GLP）要求和1966年《實驗動物福利法》（如適用）的要求進行臨牀前研究。我們、我們的CRO和臨牀試驗場所必須遵守法規和當前的良好臨牀規範（GCP）以及類似的外國要求，以確保在臨牀試驗中保護患者的健康、安全和權利，並確保數據的完整性。監管機構通過定期檢查試驗發起人和試驗場所來確保遵守GCP要求。如果我們、我們的任何CRO或我們的臨牀試驗場所不符合適用的GCP要求，則我們的臨牀試驗或特定地點生成的臨牀數據可能被視為不可靠，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。

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我們的CRO不是我們的員工，除了根據我們與此類CRO的協議向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否為我們正在進行的臨牀和臨牀前項目投入了足夠的時間和資源。如果 CRO 未能成功履行合同義務或遵守預期的時間表，或者由於未能遵守我們的臨牀協議、監管要求或其他原因，他們獲得的臨牀數據的質量或準確性受到損害，我們的臨牀試驗可能會延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門的批准或成功實現我們的候選產品的商業化。結果，我們的經營業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，創收能力可能會延遲。

如果獲得批准，我們的供應鏈中斷可能會延遲我們的產品或候選產品的商業發佈。

我們供應商關係的任何重大中斷都可能損害我們的業務。我們目前依賴馬沃裏沙福的單一來源供應商，以及馬沃裏沙福成品膠囊的單一供應商。如果其中任何一家單一來源供應商在其製造工廠遭受重大自然或人為災害，在找到合格的替代供應商之前，我們將無法以商業規模生產馬沃裏沙福。儘管存在替代供應來源，但具有必要製造和監管專業知識和設施的第三方供應商的數量有限，而且安排替代供應商可能很昂貴，需要花費大量時間。為正在進行的臨牀研究提供產品或候選產品或其關鍵材料的任何重大延誤都可能大大延遲我們的臨牀研究、產品測試的完成以及對候選產品的潛在監管批准。如果我們或我們的製造商在監管部門批准我們的候選產品後無法購買這些關鍵材料，那麼我們的候選產品的商業發佈將被推遲，這將削弱我們通過銷售候選產品獲得收入的能力。

我們的員工、主要調查員、CRO、首席營銷官和顧問可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。

我們面臨員工、主要調查員、CRO、首席營銷官和顧問可能從事欺詐行為或其他非法活動的風險。這些當事方的不當行為可能包括故意不遵守美國食品和藥物管理局的法規或類似的外國監管機構的類似法規、向 FDA 或類似的外國監管機構提供準確的信息、遵守我們制定的製造標準、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規以及類似外國監管機構制定和執行的類似法律和法規、準確報告財務信息或數據或披露對我們進行未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排受旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律和法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止範圍廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。員工或第三方的不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁併嚴重損害我們的聲譽。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施，例如員工培訓，可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，也無法保護我們免受因未能遵守此類法律或法規而導致的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地捍衞自己或維護我們的權利，則這些行動可能會對我們的業務和經營業績產生重大影響，包括處以鉅額罰款或其他制裁。

我們已經建立了合作關係，將來可能會尋求有選擇地建立合作關係，如果我們無法在商業上合理的條件下建立合作關係，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。

我們的藥物開發計劃和候選產品的潛在商業化將需要大量額外現金來支付開支。對於我們的一些候選產品，我們可能會決定與製藥和生物技術公司合作，開發這些候選產品並進行潛在的商業化。

在尋找合適的合作者方面，我們面臨着激烈的競爭。除其他外，我們能否就合作達成最終協議將取決於我們對合作者資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作者對許多因素的評估。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、美國食品藥品管理局或美國以外類似監管機構批准的可能性、相關候選產品的潛在市場、製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性、競爭產品的潛力、我們在技術所有權方面存在的不確定性，如果不考慮挑戰的優點以及行業和市場條件，這種所有權就可能存在不確定性一般來説。合作者還可以考慮針對可能可供合作的類似適應症的替代候選產品，以及這種合作對我們的候選產品是否比與我們的合作更具吸引力。

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我們可能依靠這樣的合作來開發和商業化我們的候選產品。如果這些合作不成功，我們可能無法利用候選產品的市場潛力。

我們已經並且將來可能會有選擇地尋找第三方合作者來開發和商業化我們的候選產品。在任何合作安排中，我們可能的合作者包括大中型製藥公司、區域和國家制藥公司以及生物技術公司。如果我們與任何第三方達成任何此類安排，我們對合作者專門用於開發或商業化候選產品的資源數量和時間的控制可能有限。我們從這些安排中獲得收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。

涉及候選產品的合作給我們帶來了許多風險，包括：

•合作者在決定將用於這些合作的努力和資源方面有很大的自由裁量權；

•合作者不得尋求我們的候選產品的開發和商業化，也可能根據臨牀試驗結果、合作者戰略重點或可用資金的變化或外部因素（例如轉移資源或創造競爭優先事項的收購）選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃；

•合作者可能推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供足夠的資金，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或要求對候選產品進行新配方進行臨牀測試；

•如果合作者認為競爭產品更有可能成功開發或根據比我們更具經濟吸引力的條款進行商業化，則合作者可以獨立開發或與第三方共同開發與我們的候選產品或產品直接或間接競爭的產品；

•對一種或多種候選產品或產品擁有營銷和分銷權的合作者可能沒有為此類藥物的營銷和分銷投入足夠的資源；

•合作者可能無法妥善維護或捍衞我們的知識產權，或者可能以引發訴訟的方式使用我們的專有信息，這可能會危及或使我們的專有信息失效，或者使我們面臨潛在的訴訟；

•合作者與我們之間可能會出現爭議，導致我們的候選產品或產品的研究、開發或商業化延遲或終止，或者導致代價高昂的訴訟或仲裁，轉移管理層的注意力和資源；

•如果我們發生控制權變更，在合作中確定的情況下，我們可能會失去某些寶貴的權利；

•合作可能會終止，如果終止，則可能需要額外的資金來進一步開發或商業化適用候選產品；以及

•合作協議可能無法以最有效的方式或根本無法導致產品或候選產品的開發或商業化。此外，如果我們未來的合作者參與業務合併，那麼在這種合作下繼續推行和強調我們的產品開發或商業化計劃可能會被推遲、減少或終止。

與我們的知識產權相關的風險

美國法院最近的法律和裁決使得很難預測我們行業將如何頒發或執行專利。

美國和其他國家的專利法或專利法解釋的變化可能會對我們保護技術和執行知識產權的能力產生重大影響。

在過去的十年中，專利法和美國專利商標局（“USPTO”）的規則發生了許多變化，這可能會對我們保護技術和執行知識產權的能力產生重大影響。例如，2011年簽署成為法律的《Leahy-Smith 美國發明法》（“AIA”）包括從 “先發明” 制度向 “先申請” 制度的過渡，並改變了對已頒發專利的質疑方式。允許第三方對新頒發的專利提出質疑的某些變更，例如設立當事方審查程序，已於2012年9月16日生效。在這些訴訟中質疑專利所需的舉證責任低於地方法院的訴訟，生物製劑和製藥行業的專利已通過這些新的授權後質疑成功地受到質疑。此外，美國最高法院近年來對幾起專利案件作出了裁決，要麼縮小了特定情況下可用的專利保護範圍，要麼削弱了特定情況下專利所有者的權利。取決於美國國會、聯邦法院和

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美國專利商標局，與美國專利局相關的專利法的這些實質性變化可能會進一步削弱我們獲得新專利或執行我們未來可能獲得的現有專利和專利的能力，所有這些都可能損害我們的業務。

此外，從事生物製劑和藥品開發和商業化的公司的專利地位尤其不確定。我們無法向您保證，我們為我們的技術和產品尋求專利保護的努力不會受到上述變化、地區法院未來案件裁決或美國專利商標局發佈的指導或程序變更的負面影響。我們無法完全預測最高法院的裁決可能對生命科學公司未來獲得或執行與其產品和技術相關的專利的能力產生什麼影響。

此外，儘管最高法院在Myriad案中裁定自然存在的DNA的分離部分不符合專利資格，但某些第三方可能會指控我們可能開展的活動侵犯了其他與基因相關的專利索賠，我們可能認為有必要通過維護非侵權和/或無效立場來保護自己免受這些主張的侵害，或者為獲得這些索賠的許可付費。在上述任何情況或其他涉及第三方知識產權的情況下，如果我們未能成功抗辯專利侵權索賠，我們可能被迫支付賠償金或受到禁止我們使用專利標的物的禁令。這樣的結果可能會損害我們的業務。

如果我們無法保護我們的知識產權，我們的競爭地位可能會受到損害。

我們依賴於我們保護專有技術的能力。我們依賴商業祕密、專利、版權和商標法，以及與員工和第三方簽訂的保密、許可和其他協議，所有這些協議僅提供有限的保護。

我們的成功在很大程度上取決於我們在美國和其他國家獲得和維持與我們的專有技術和產品相關的專利保護的能力。如果根據我們的許可協議，我們有權這樣做，我們會通過在美國和國外提交與對我們的業務至關重要的新技術和產品相關的專利申請來保護我們的專有地位。

生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們的專利（包括第三方許可給我們的專利權）的發行、範圍、有效性、可執行性和商業價值都非常不確定。

無論是在美國境內還是境外，我們為監管和保護我們的專有權利而採取的措施可能不足以防止我們的專有信息被盜用或侵犯我們的知識產權。根據我們目前頒發的任何專利已經授予的權利以及根據未來頒發的專利可能授予的權利可能無法為我們提供我們正在尋求的專有保護或競爭優勢。如果我們無法獲得和維持對我們的技術和產品的專利保護，或者獲得的專利保護範圍不夠，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們的相似或優於我們的技術和產品，我們成功將技術和產品商業化的能力可能會受到不利影響。

關於專利權，我們不知道我們的任何產品或候選產品的任何待處理專利申請是否會導致專利的簽發，以保護我們的技術或產品，或者有效防止他人將競爭性技術和產品商業化。除非此類申請發放了專利，否則我們待處理的申請不能對使用此類申請中聲稱的技術的第三方強制執行。此外，審查過程可能要求我們或我們的許可方縮小索賠範圍，這可能會限制可以獲得的專利保護範圍。儘管我們與Genzyme簽訂的許可協議包括許多專利授予我們的專利，但專利的頒發並不能確定其發明權、範圍、有效性或可執行性，我們擁有或從第三方獲得許可的已頒發專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到質疑。此類質疑可能會導致專利保護的喪失、對此類專利的索賠範圍縮小或此類專利的無效或不可執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同技術和產品的能力，或限制我們技術和產品的專利保護期限。防止未經授權使用我們的專利技術、商標和其他知識產權既昂貴又困難，在某些情況下可能不可能。在某些情況下，可能很難或不可能發現第三方侵權或挪用我們的知識產權，即使與已發出的專利索賠有關，而且證明任何此類侵權行為可能更加困難。

我們可能需要承擔大量費用才能獲得我們的知識產權，而且我們無法確保候選產品獲得有意義的專利保護。

專利申請過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或理想的專利申請。此外，我們也有可能做不到

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在我們的開發和商業化活動中作出的進一步發明在公開披露之前確定其可獲得專利的方面，因此獲得專利保護為時已晚。此外，考慮到開發、測試和監管審查新候選產品所需的時間，保護此類候選產品的專利可能會在此類候選產品商業化之前或之後不久到期。如果我們正在申請專利的任何國家都有專利條款，我們希望尋求延長這些條款。這包括在美國，根據1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》，該法允許將涵蓋經批准的產品的專利到期後最多延長五年，前提是該產品的商業營銷或使用許可是首次獲準的商業營銷或使用，並且該專利的剩餘期限不超過14年。但是，包括美國食品和藥物管理局在內的適用機構和其他國家的同等監管機構可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，並可能拒絕批准我們的專利延期，或者可能批准比我們要求的更有限的延期。如果發生這種情況，我們的競爭對手可以通過參考我們的臨牀和臨牀前數據來利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，並比原本更早地推出他們的產品。美國和其他國家專利法的變化或專利法的解釋可能會降低我們專利的價值或縮小我們的專利保護範圍。外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利，這些外國法律也可能會發生變化。科學文獻中有關發現的出版物往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常要等到申請後18個月才公佈，或者在某些情況下根本不公佈。因此，我們無法確定我們或我們的許可方是最先提出我們擁有或許可的專利或待處理的專利申請中要求的發明的人，也無法確定我們或我們的許可人是第一個為此類發明申請專利保護的人。

獲得和維持我們的專利保護取決於政府專利機構規定的各種程序、文件、費用支付和其他要求的遵守情況，如果不遵守這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。

在專利有效期內，任何已發佈專利的定期維護費都將分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利機構。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守許多程序、文件、費用支付和其他要求。儘管在許多情況下，無意中失效可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式得到糾正，但在某些情況下，不合規行為可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括但不限於未能在規定的時限內對官方行動作出迴應、不支付費用以及未能適當合法化和提交正式文件。如果我們或我們的許可方未能維持涵蓋候選產品的專利和專利申請，我們的競爭對手可能能夠進入市場，這將對我們的業務產生重大不利影響。

專利條款可能不足以在足夠的時間內保護我們在候選產品中的競爭地位。

專利的壽命有限。在美國，如果按時支付所有維護費，則專利的自然到期時間通常為自其最早的美國非臨時申請日起20年。可以有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們的候選產品的專利，一旦專利有效期到期，我們也可能對來自包括仿製藥或生物仿製藥在內的競爭產品的競爭持開放態度。鑑於開發、測試和監管審查新候選產品所需的時間，保護此類候選產品的專利可能會在此類候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們自有和許可的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利來排除他人將與我們相似或相同的產品商業化。

我們可能會捲入保護或執行知識產權的訴訟，這可能代價高昂、耗時且不成功。

除了有可能就針對其提起的侵權索賠提起訴訟外，我們可能成為其他專利訴訟和其他訴訟的當事方，包括雙方間審查程序、授予後複審程序、美國專利商標局宣佈的衍生程序以及外國與我們當前或未來的技術或候選產品或產品有關的類似程序。任何專利訴訟或其他程序，即使得到對我們有利的解決，也可能給我們帶來巨大代價。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔此類訴訟或訴訟的費用，因為他們的財務資源要多得多。專利訴訟和其他程序也可能佔用大量的管理時間。專利訴訟或其他程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會削弱我們在市場上的競爭能力。

競爭對手可能侵犯或以其他方式侵犯我們的知識產權，包括可能頒發給我們或由我們許可的專利。因此，我們可能需要提出索賠，以阻止第三方侵權或未經授權的使用。任何此類索賠

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可能會促使這些當事方對我們提出反訴，包括指控我們侵犯其專利或其他知識產權的索賠。這可能非常昂貴，特別是對於我們這樣規模的公司而言，而且非常耗時，而且即使我們成功了，我們可能獲得的任何金錢賠償金或其他補救措施也可能沒有商業價值。此外，在侵權訴訟中，法院可能會裁定我們聲稱的知識產權無效或不可執行，或者可能以我們的知識產權不涵蓋其技術為由拒絕阻止另一方使用有爭議的技術。在任何訴訟或辯護程序中作出不利裁決都可能使我們的知識產權面臨失效或狹義解釋的風險，並可能使我們的專利申請面臨不予頒發的風險。

如果我們的專利或其他知識產權的廣度或強度受到損害或威脅，則可能允許第三方將我們的技術或產品商業化，或者導致我們在不侵犯第三方知識產權的情況下無法將我們的技術和產品商業化。此外，可能會阻止第三方與我們合作。

美國專利商標局或其外國同行提起的幹預或推導程序對於確定發明對我們的專利申請的優先權可能是必要的，我們也可能參與美國專利商標局或其外國同行提起的其他訴訟，例如複審程序。由於製藥領域的激烈競爭，此類訴訟的數量可能會增加。這可能會延遲對我們待處理的專利申請的起訴，或影響我們未來可能獲得的任何專利的有效性和可執行性。此外，任何此類訴訟、提交或程序都可能對我們造成不利的解決，即使成功，也可能導致鉅額費用和幹擾我們的管理層。

此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，因此在這種類型的訴訟中，我們的某些機密信息有可能因披露而受到泄露。此外，與我們業務領域相關的知識產權法仍在不斷髮展，因此，我們行業中的專利和其他知識產權地位可能會發生變化，而且往往是不確定的。在任何此類訴訟或其他保護我們技術的努力中，我們可能不會佔上風，並且判給的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業價值。在此類訴訟過程中，可以公開宣佈聽證會的結果、動議或其他臨時程序或事態發展。如果證券分析師或投資者認為這些結果為負面，那麼我們的普通股的市場價格可能會受到嚴重損害。

如果我們未能遵守向第三方許可知識產權的協議中的義務，或者我們與許可方的業務關係中斷，我們可能會失去對我們的業務至關重要的知識產權。

我們是多項許可協議的當事方，可能需要從其他人那裏獲得額外的許可才能推進我們的研發活動或允許我們當前的候選產品以及我們將來可能發現和開發的任何產品商業化。我們目前的許可協議要求我們承擔各種開發、盡職調查、商業化和其他義務，我們預計未來的許可協議也將規定這些義務。儘管我們做出了努力，但我們的許可方可能會得出結論，認為我們嚴重違反了此類許可協議規定的義務，因此可能會終止許可協議，從而取消或限制我們開發和商業化這些許可協議所涵蓋的產品和技術的能力。如果這些內部許可被終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手或其他第三方可以自由尋求監管部門批准和銷售與我們的產品相同的產品，我們可能會被要求停止候選產品的開發和商業化。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。

此外，可能會出現有關受許可協議約束的知識產權的爭議，包括：

•根據許可協議授予的權利的範圍和其他與解釋有關的問題；

•我們的候選產品、技術和流程在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權；

•根據我們的合作開發關係對專利和其他權利進行再許可；

•我們在許可協議下的盡職調查義務以及哪些活動符合這些盡職調查義務；

•我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權所產生的發明和專有技術的發明權和所有權；以及

•專利技術發明的優先權。

此外，我們目前向第三方許可知識產權或技術所依據的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋。解決可能出現的任何合同解釋分歧可能會縮小我們認為的相關知識產權或技術權利的範圍，或者增加我們認為在相關協議下的財務或其他義務，這兩種情況都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。此外，如果有關我們許可的知識產權的爭議阻礙或損害了我們維持現有知識產權的能力

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根據商業上可接受的條款進行許可安排，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。

有時，我們可能需要依賴專有技術的許可證，這些許可可能很難或昂貴地獲得，或者我們可能會丟失某些可能難以更換的許可證。

我們可能需要獲得第三方持有的專利和其他專有權利的許可才能開發、製造和銷售我們的候選產品。如果我們無法以商業上合理的條件及時獲得這些許可證並維持這些許可證，那麼我們對候選產品的商業營銷能力可能會受到抑制或阻礙，這可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況和現金流產生重大不利影響。

第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，其結果將不確定，並可能對我們業務的成功產生重大不利影響。

我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售候選產品的能力，以及在不侵犯第三方專有權利的情況下使用我們的專有技術的能力。我們可能會成為未來與我們的產品和技術有關的知識產權的對抗性訴訟或訴訟的當事方或受到威脅，包括美國專利商標局之前的干涉和各種授予後程序、非美國異議程序和德國無效程序。第三方可能會根據現有專利或將來可能授予的專利向我們提出侵權索賠。

由於任何此類侵權索賠，或為了避免潛在的索賠，我們可能會選擇或被迫向第三方尋求知識產權許可。這些許可證可能無法以可接受的條款提供，或者根本無法獲得。即使我們能夠獲得許可，該許可也可能要求我們支付許可費或特許權使用費，或者兩者兼而有之，並且授予我們的權利可能是非排他性的，這意味着我們的競爭對手也可以獲得相同知識產權的許可。最終，如果由於實際或威脅的侵權索賠，我們無法以可接受的條件簽訂相關知識產權的許可，則我們可能會被阻止將候選產品或技術商業化，或者被迫停止業務運營的某些方面。此外，如果我們試圖修改候選產品或技術，或開發替代方法或產品以應對侵權索賠或避免潛在的索賠，我們可能會產生鉅額成本，產品推出延遲或銷售中斷。最終，這樣的努力可能會失敗。

對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻礙我們進一步開發和商業化我們可能確定的候選產品的能力。為這些索賠進行辯護，無論其案情如何，都將涉及鉅額的訴訟費用，並將大量從我們的業務中轉移員工資源。如果對我們的侵權索賠獲得成功，我們可能需要支付鉅額賠償，包括因故意侵權而產生的三倍賠償金和律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品或從第三方獲得一項或多項許可，這可能是不可能的，也可能需要大量的時間和金錢支出。

對我們提出索賠的各方可能比我們更有效地承擔複雜的專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，由於在知識產權訴訟或行政程序中需要進行大量的披露，因此我們的某些機密信息有可能因披露而受到泄露。此外，任何訴訟的啟動和持續所產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或者對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。

知識產權訴訟可能導致我們花費大量資源，分散我們的員工對正常職責的注意力。

與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序，無論有無法律依據，都是不可預測的，通常成本高昂且耗時，並且可能會從我們的核心業務中轉移大量資源，包括分散我們的技術和管理人員對正常職責的注意力。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，因此在這種類型的訴訟中，我們的某些機密信息有可能因披露而受到泄露。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序的結果或事態發展，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響，並對我們籌集額外資金的能力產生負面影響。此類訴訟或訴訟可能會大大增加我們的營業虧損，減少可用於開發活動或未來任何銷售、營銷或分銷活動的資源。

我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分進行此類訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能能夠比我們更有效地承受此類訴訟或訴訟的費用，因為他們擁有更多的財務資源以及更成熟和發達的知識產權組合。因此，儘管我們做出了努力，

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可能無法阻止第三方侵權或挪用或成功質疑我們的知識產權。專利訴訟或其他程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。

我們的商業祕密難以保護，如果我們無法保護商業祕密的機密性，我們的業務和競爭地位就會受到損害。

除了為我們的某些技術和候選產品尋求專利外，我們還依賴商業祕密，包括未獲得專利的專有技術、技術和其他專有信息，來保持我們的競爭地位。我們力求保護這些商業祕密，部分原因是與有權訪問這些信息的各方簽訂保密和保密協議，例如我們的員工、企業合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密、不競爭、禁止招攬和發明轉讓協議，規定他們有義務將他們在為我們工作過程中開發的任何發明轉讓給我們。但是，我們無法保證我們已經與可能擁有或已經獲得我們商業祕密的各方簽署了這些協議，也無法保證我們執行的協議將提供足夠的保護。儘管做出了這些努力，但其中任何一方都可能違反協議並披露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，我們可能無法為此類違規行為獲得足夠的補救措施。因此，我們可能被迫對第三方提起索賠，或為他們對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們所認為的知識產權的所有權。監控未經授權的披露非常困難，而且我們不知道我們為防止此類披露所遵循的程序是否足夠，或將來是否足夠。強制執行有關一方非法披露或盜用商業祕密的指控是困難的、昂貴的、耗時的，而且結果是不可預測的。此外，美國境內外的一些法院可能不太願意或不願保護商業祕密。如果我們作為商業祕密保護的任何技術或信息由競爭對手合法獲取或獨立開發，我們無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被披露給競爭對手或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位就會受到損害。

我們可能會被指控我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主的涉嫌商業祕密。

我們的員工，包括我們的高級管理人員，以前曾在其他生物技術或製藥公司工作，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。所有此類個人，包括我們的每位高級管理層成員，都簽署了與之前的工作相關的專有權利、保密和非競爭協議。儘管我們努力確保我們的員工不會在為我們工作中使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會被指控我們或這些員工使用或披露了任何此類員工的前僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。我們不知道有任何與這些問題或與我們的高級管理層達成的協議相關的潛在或未決索賠，但將來可能需要提起訴訟來抵禦此類索賠。如果我們未能為任何此類索賠進行辯護，除了支付金錢賠償外，我們還可能損失寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地針對此類索賠進行辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。

我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。

為我們在世界各地的所有候選產品提交、起訴和辯護專利的費用將高得令人望而卻步。總的來説，我們已在以下司法管轄區為我們的知識產權尋求專利保護：美國、加拿大、中國、日本以及通過歐洲專利局在歐洲國家。競爭對手可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，他們可能會將原本侵權的產品出口到我們有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區與我們的產品競爭，我們的專利主張或其他知識產權可能不足以有效或不足以阻止它們進行這種競爭。

許多公司在保護和捍衞外國司法管轄區的知識產權方面遇到了重大問題。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利和其他知識產權保護，尤其是與生物製藥有關的專利和其他知識產權保護，這可能使我們難以停止侵犯我們的專利或銷售侵犯我們所有權的競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們的精力和注意力從業務的其他方面轉移開。

再舉一個例子，近年來，歐洲專利法的複雜性和不確定性有所增加。在歐洲，新的統一專利制度可能會在2023年底之前推出，這將對歐洲的專利產生重大影響，包括在引入此類制度之前授予的專利。在統一專利制度下，歐洲的申請在獲得專利後將很快可以選擇成為統一專利，受其管轄

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統一專利法院（“UPC”）。由於UPC是一個新的法院系統，法院沒有先例，這增加了任何訴訟的不確定性。在 UPC 實施之前授予的專利可以選擇退出 UPC 的管轄範圍，在 UPC 國家保留為國家專利。仍在 UPC 管轄下的專利將有可能受到基於 UPC 的單一撤銷質疑，如果成功，則可能使 UPC 簽署國的所有國家的專利無效。我們無法肯定地預測任何潛在變化的長期影響。

與我們的業務運營、員工事務和增長管理相關的風險

我們未來的成功取決於我們留住高管的能力，以及在競爭環境中吸引、留住和激勵關鍵人才的能力，以培養熟練的生物技術人才。

由於我們業務的專業科學和管理性質，我們在很大程度上依賴於我們吸引和留住合格的科學、技術和管理人員的能力。我們還高度依賴當前管理團隊的成員，包括我們的首席執行官寶拉·拉根博士。這些人提供的服務的損失將對我們目標的實現產生不利影響。這些人可以隨時離開我們的工作，因為他們是 “隨意” 的員工。有效的繼任計劃對我們的長期成功也很重要。未能確保知識的有效傳授和關鍵員工的順利過渡，可能會阻礙我們的戰略規劃和執行。儘管我們預計在整合新任命的高管和經理時將進入有序的過渡進程，但我們面臨着與管理層過渡相關的各種風險和不確定性，包括管理層將注意力從業務問題上轉移開、未能留住其他關鍵人員或機構知識流失。此外，失去我們的任何執行官、其他關鍵員工以及其他科學和醫學顧問的服務，以及無法找到合適的替代品，都可能導致產品開發延遲，並損害我們的業務。

我們的成功將取決於我們留住管理團隊和其他關鍵員工的能力，以及將來吸引和留住合格人員的能力。失去某些高級管理層成員或關鍵員工的服務可能會阻礙或延遲我們戰略目標的實施和完成，或者將管理層的注意力轉移到尋找合格的替代者上。製藥領域對合格人才的競爭非常激烈，我們無法保證我們能夠留住現有人員或吸引和留住發展業務或招聘合適的替代人員所必需的新合格人才。

我們將需要擴大組織規模，在管理這種增長方面我們可能會遇到困難。

截至 2024 年 3 月 31 日，我們有 116 名全職員工。隨着我們開發和商業化計劃和戰略的制定或未來任何收購的結果，我們將需要額外的管理、運營、開發、銷售、營銷、財務和其他資源。我們目前的管理、人員和系統將不足以支持未來的增長。未來的增長將給我們的員工帶來顯著的額外責任，包括：

•有效管理我們的臨牀試驗；

•識別、招聘、維護、激勵和整合其他員工；

•有效管理我們的內部開發工作，同時遵守我們對許可方、承包商和其他第三方的合同義務；

•改善我們的管理、發展、運營和財務系統；以及

•擴大我們的設施。

隨着業務的擴大，我們將需要管理與各種戰略合作者、供應商和其他第三方的更多關係。我們未來的財務業績以及我們將候選產品商業化和有效競爭的能力將在一定程度上取決於我們有效管理未來增長的能力。為此，我們必須能夠有效地管理我們的開發工作和臨牀試驗，並僱用、培訓和整合更多的管理、行政、研發以及銷售和營銷人員。我們可能無法完成這些任務，而我們未能完成其中的任何一項都可能阻礙我們成功發展公司。

製藥行業競爭激烈，受到快速而重大的技術變革的影響，這可能使我們的技術和產品過時或失去競爭力。

製藥行業競爭激烈，受到快速而重大的技術變革的影響，這可能使我們的某些產品過時或失去競爭力。在腫瘤適應症療法的開發中尤其如此，新產品和產品組合正在迅速開發，從而改變了患者的治療模式。無法保證我們的候選產品會是最好的，具有最佳的安全特徵，是第一個上市的，或者是最經濟的製造或使用產品。引入競爭療法作為我們的候選產品的替代品可能會大大降低這些開發項目的價值或成功將這些候選產品商業化的機會，這可能會對我們的長期財務成功產生重大不利影響。

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我們將與美國和國際上的公司競爭，包括大型製藥和化學公司、專業CRO、研發公司、大學和其他研究機構。與我們相比，我們的許多競爭對手擁有更多的財務資源以及銷售和營銷能力，在藥品臨牀測試和人體臨牀試驗方面的經驗更豐富，在獲得FDA和其他監管機構批准方面的經驗也更豐富。此外，我們的一些競爭對手的開發和製造成本可能較低。

我們嚴重依賴信息技術，該技術的任何故障、不足、中斷或安全漏洞或數據丟失，包括任何網絡安全事件，都可能泄露與我們的業務相關的敏感信息，使我們無法訪問關鍵信息或使我們承擔責任，這可能會損害我們有效經營業務的能力，並對我們的業務和聲譽產生不利影響。

在我們的正常業務過程中，我們、我們的合同研究組織以及我們依賴的其他第三方收集和存儲敏感數據，包括受法律保護的患者健康信息、有關我們員工的個人身份信息、知識產權和專有業務信息。我們利用現場系統管理和維護我們的應用程序和數據。這些應用程序和數據包含各種各樣的關鍵業務信息，包括研發信息以及業務和財務信息。

這些關鍵信息的安全處理、存儲、維護和傳輸對我們的運營和業務戰略至關重要。此外，儘管實施了安全措施，但我們的內部計算機系統以及與我們簽訂合同的第三方的計算機系統仍容易受到網絡攻擊、計算機病毒、漏洞、未經授權的訪問、員工失誤或不當行為或其他幹擾造成的中斷，或自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障造成的損害。

此外，我們還實施了一種工作模式，使我們幾乎所有的員工都能定期遠程工作，這可能會使我們更容易受到網絡攻擊。任何此類事件都可能危及我們的網絡，存儲在那裏的信息可能被未經授權的各方訪問、公開披露、丟失或被盜。我們已採取措施來檢測和應對此類安全事件以及違反隱私和安全法規的行為。任何此類訪問、披露或其他信息丟失都可能導致法律索賠或訴訟、保護個人信息隱私的法律規定的責任、政府執法行動和監管處罰。未經授權的訪問、丟失或傳播還可能幹擾我們的運營，包括我們開展研究、開發和商業化活動、處理和準備公司財務信息、管理業務的各種銷售、一般和管理方面的能力，以及損害我們的聲譽，此外可能需要花費大量資源進行補救，其中任何一種都可能對我們的業務產生不利影響。臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管部門批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。此外，無法保證我們會立即發現任何此類中斷或安全漏洞（如果有的話）。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或者機密或專有信息被不當披露，我們可能會承擔責任，我們的研究、開發和商業化工作可能會延遲。

我們使用淨營業虧損抵消未來應納税所得額的能力可能會受到某些限制。

由於期限有限或由於美國税法的限制，我們的淨營業虧損（“NOL”）結轉額可能會到期，未使用且無法抵消未來的納税負債。截至2023年12月31日，我們的美國聯邦和州淨資產分別為4億美元和3.890億美元。根據適用的美國税法，我們在截至2017年12月31日或之前的納税年度中產生的淨利潤只能結轉20年。根據經CARES法案修改的《税法》，我們在截至2017年12月31日的納税年度中產生的聯邦淨利潤可以無限期結轉，但聯邦淨利潤的可扣除性，尤其是在2020年12月31日之後開始的納税年度，可能會受到限制。目前尚不確定各州是否以及在多大程度上遵守《税收法》和《CARES法》。

經修訂的1986年《美國國税法》第382條或第382條包含的規則限制了進行所有權變更的公司使用其淨營業虧損（NOL）和截至此類所有權變更之日存在的税收抵免的能力。根據規則，這種所有權變更通常是指在連續三年內公司50％以上股票的所有權發生任何變化。這些規則的運作通常側重於規則認為直接或間接擁有公司5％或以上股票的股東的所有權變動，以及因公司新發行的股票而產生的所有權變化。自成立以來，我們經歷了多次所有權變更，並且正在進行一項研究，以評估所有權變更是否已發生以及這些所有權變更是否會限制我們的 NOL 結轉資產的未來使用。第382條所定義的未來所有權變更可能會進一步限制每年可用於抵消未來應納税所得額的NOL結轉金額。

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我們的定期貸款包含限制我們經營業務的靈活性的限制。

2018年10月，我們與Hercules簽訂了一項貸款和擔保協議，該協議最近於2023年8月修訂，該協議以我們幾乎所有資產（不包括知識產權）的留置權作為擔保。這筆貸款包含各種契約，限制了我們進行特定類型交易的能力。除其他外，這些盟約限制了我們的能力：

•出售、轉讓、租賃或處置某些資產；

•承擔債務；

•抵押或允許對某些資產留置權；

•進行某些投資；

•支付某些限制性付款，包括支付股息、回購或分配我們的普通股；以及

•與關聯公司進行某些交易。

這些契約還包括一項要求，即我們在2025年1月31日之前保持總額大於或等於2000萬美元的現金；但是，在2025年1月31日或之後，該金額必須等於貸款和擔保協議下未償貸款本金總額的20％。根據我們目前的現金、現金等價物和有價證券以及我們的現金流預測，不包括我們在上述保密協議獲得批准時收到的優先審查憑證的潛在出售，並且沒有其他外部融資來源，我們認為我們在2025年第一季度將無法達到上述最低現金水平。違反貸款和擔保協議下的任何契約都可能導致貸款違約。在貸款違約事件發生時，貸款人可以選擇宣佈所有未償金額（如果有）立即到期並應付款，並終止所有提供進一步信貸的承諾。如果我們無法償還任何未償還的款項，貸款人可以繼續使用向他們提供的抵押品來擔保此類債務。

我們的業務可能會受到經濟衰退、通貨膨脹、利率上升、自然災害、公共衞生危機、政治危機、地緣政治事件（例如烏克蘭和加沙戰爭）或其他宏觀經濟狀況的不利影響，這些事件在過去和將來都可能對我們的業務和財務業績產生負面影響。

全球經濟，包括信貸和金融市場，經歷了極端的波動和混亂，包括流動性和信貸供應嚴重減少、消費者信心下降、經濟增長下降、供應鏈短缺、通貨膨脹率上升、利率上升以及經濟穩定的不確定性。例如，COVID-19 疫情導致大規模失業、經濟放緩和資本市場的極端波動。美聯儲最近多次提高利率，以應對通貨膨脹的擔憂，並可能再次提高利率。更高的利率，加上減少的政府支出和金融市場的波動，可能會增加經濟的不確定性。如果股票和信貸市場惡化，包括政治動盪或戰爭，例如烏克蘭或加沙戰爭，則可能使任何必要的債務或股權融資更加難以及時或以優惠條件獲得，成本更高或更具稀釋性。通貨膨脹率上升會增加我們的成本，包括勞動力和員工福利成本，從而對我們產生不利影響。

與我們的普通股所有權相關的風險

我們的股價一直波動不定，而且很可能會繼續大幅波動。

我們普通股的市場價格已經並將繼續受到重大波動的影響。製藥、生物技術和其他生命科學公司的證券市場價格歷來波動特別大。可能導致我們普通股市場價格波動的一些因素包括：

•我們或我們的合作者開發候選產品和進行臨牀試驗以證明此類候選產品安全有效的能力；

•我們或我們的合作者獲得候選產品監管部門批准的能力或能力，以及延遲或未能獲得此類批准；

•我們的任何候選產品未能證明安全性和有效性、獲得監管部門批准並取得商業成功；

•未能維持我們現有的第三方許可、製造和供應協議；

•我們或我們的許可人未能起訴、維護或執行我們的知識產權；

•適用於我們當前或未來候選產品的法律或法規的變化；

•無法獲得充足的候選產品供應或無法以可接受的價格獲得充足的供應情況；

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•監管機構的不利決定；

•我們的競爭對手推出新產品或競爭產品；

•未能達到或超過我們可能向公眾提供的財務和發展預測；

•公眾、立法機構、監管機構和投資界對製藥行業的看法；

•我們或競爭對手的重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾的公告；

•與專有權利相關的爭議或其他進展，包括專利、訴訟事項以及我們為我們的技術獲得知識產權保護的能力；

•關鍵人員的增加或離職；

•重大訴訟，包括知識產權或股東訴訟；

•我們關於我們的業務、財務狀況和/或運營的重大進展的公告；

•如果證券或行業分析師沒有發佈有關我們的研究或報告，或者他們對我們的業務和股票發表了負面或誤導性意見；

•類似公司市場估值的變化；

•總體宏觀經濟、政治和市場狀況以及美國和國外金融市場的總體波動；

•未來出售我們的普通股或股東；

•我們普通股的交易量；

•與我們的市場有關的一般負面宣傳，包括針對此類市場上的其他產品和潛在產品的負面宣傳；

•醫療保健支付系統結構的變化；

•我們財務業績的週期間波動；以及

•本 “風險因素” 部分和本年度報告其他地方描述的其他因素

此外，在股票市場上交易的公司普遍經歷了極端的價格和數量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例，這導致許多公司的股價下跌，儘管其基本商業模式或前景沒有根本改變。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素，包括可能惡化的經濟狀況和其他不利影響，都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。過去，在公司證券的市場價格波動一段時間之後，股東經常對這些公司提起集體證券訴訟。如果提起此類訴訟，可能會導致鉅額成本，分散管理層的注意力和資源，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營業績和聲譽。

“便士股” 規則可能會使買入或賣出我們的證券變得困難，這可能會降低我們的股票的流動性，並使投資者更難買入和賣出我們的證券。

我們的證券交易受美國證券交易委員會的 “便士股” 規則的約束，預計在可預見的將來，我們的證券交易將繼續受細價股規則的約束。美國證券交易委員會已通過法規，通常將便士股定義為任何市場價格低於每股5.00美元的股票證券，但某些例外情況除外。這些規則要求，任何向先前客户和合格投資者以外的人推薦我們的證券的經紀交易商都必須在出售之前為買方做出特別的書面適用性決定，並獲得買方執行交易的書面協議。除非存在例外情況，否則法規要求在任何涉及便士股的交易之前提交一份披露時間表，解釋便士股市場和與低價股交易相關的風險。此外，經紀交易商必須披露應支付給經紀交易商和註冊代表的佣金以及他們提供的證券的當前報價。這些要求給經紀交易商帶來的額外負擔可能會阻礙經紀交易商推薦我們的證券交易，這可能會嚴重限制我們證券的流動性，從而對我們證券的市場價格產生不利影響。

如果證券分析師不發佈有關我們業務的研究或報告，或者他們對我們的股票發表負面評價，我們的股票價格可能會下跌。

我們普通股的交易市場將在一定程度上受到行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。股票研究分析師可能會選擇不提供我們普通股的研究報道，這種缺乏研究報道可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。如果我們確實有股票研究分析師的報道，我們將無法控制分析師或他們報告中包含的內容和觀點。如果一位或多位股票研究分析師將我們的股票降級或發佈其他不利的評論或研究，我們的普通股價格可能會下跌。如果一位或多位股票研究分析師停止對我們的報道或未能發表

60

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定期向我們報告，對普通股的需求可能會減少，這反過來又可能導致我們的股價或交易量下降。

我們預計在可預見的將來我們不會支付任何現金分紅。

目前的預期是，我們將保留未來的收益，為業務的發展和增長提供資金。此外，我們的債務協議條款禁止我們支付股息。因此，在可預見的將來，我們普通股的資本增值（如果有的話）將是您唯一的收益來源（如果有）。根據我們與Hercules簽訂的現有貸款和擔保協議，我們不得申報或支付任何現金分紅。

在公開市場上出售大量普通股可能會導致我們的股價下跌。

在公開市場上出售大量普通股，或者認為這些出售可能發生，可能會壓低我們普通股的市場價格，並可能削弱我們通過出售額外股權證券籌集資金的能力。 我們無法預測銷售，尤其是我們的董事、執行官和重要股東的銷售，可能對我們普通股的現行市場價格產生的影響。

此外，我們還在S-8表格上提交了註冊聲明，登記了根據我們的股權激勵計劃已發行或留待未來發行的期權或其他股權獎勵的普通股的發行。根據這些註冊聲明註冊的股票可在公開市場上出售，但須遵守歸屬安排和行使期權，對於我們的關聯公司，則遵守第144條。

如果我們未能維持有效的財務報告內部控制體系，我們可能無法準確報告財務業績或防止欺詐。結果，股東可能會對我們的財務和其他公開報告失去信心，這將損害我們的業務和普通股的交易價格。

我們受經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）、2002年《薩班斯-奧克斯利法案》以及納斯達克股票市場（“納斯達克”）規章制度的報告要求的約束。根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第404條（“第404條”），我們需要對財務報告的內部控制進行系統和流程評估和測試，以使我們的管理層能夠在本年度報告中報告對財務報告的內部控制的有效性。

有效的財務報告內部控制是我們提供可靠財務報告的必要條件，再加上適當的披露控制和程序，旨在防止欺詐。任何未能實施所需的新控制措施或改進的控制措施或在實施過程中遇到的困難，都可能導致我們無法履行報告義務。此外，我們在需要時進行的任何與第 404 條相關的測試，或者我們的獨立註冊會計師事務所隨後根據需要進行的任何測試，都可能發現我們對財務報告的內部控制存在缺陷，這些缺陷被認為是重大缺陷或重大缺陷，或者可能需要對合並財務報表進行前瞻性或追溯性修改，或者確定其他需要進一步關注或改進的領域。內部控制不力還可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能會對普通股的交易價格產生負面影響。

根據第404條，從本年度報告開始，我們的管理層必須提交一份關於財務報告內部控制的報告。但是，儘管我們仍然是非加速申報者，但我們無需附上由我們的獨立註冊會計師事務所發佈的關於財務報告內部控制的認證報告。當我們不再是一家規模較小的申報公司並且不再有資格成為非加速申報人時，我們將需要支付大量額外的專業費用和內部成本，以擴大我們的會計和財務職能，以便納入此類認證報告。

將來，我們可能會發現內部財務和會計控制系統及程序中的弱點，這些弱點可能導致合併財務報表出現重大錯報。我們對財務報告的內部控制無法防止或發現所有錯誤和所有欺詐行為。控制系統，無論設計和操作多麼完善，都只能為控制系統的目標的實現提供合理而非絕對的保證。由於所有控制系統的固有侷限性，對控制措施的評估無法絕對保證不會發生因錯誤或欺詐而出現的錯誤陳述，也無法發現所有控制問題和欺詐事件。如果我們在內部控制中發現一個或多個重大缺陷，投資者可能會對我們的合併財務報表的可靠性失去信心，我們股票的市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。

我們是一家 “規模較小的申報公司”，無法預測適用於小型申報公司的降低報告要求是否會降低我們的證券對投資者的吸引力。

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截至2023年6月30日，根據《交易法》，我們是 “小型申報公司”。如果（i）非關聯公司持有的普通股的市值低於2.5億美元，或（ii）我們在最近結束的財年中年收入低於1億美元且非關聯公司持有的普通股的市值低於7億美元，則我們可能會繼續是一家規模較小的申報公司。作為一家規模較小的申報公司，我們可以依賴小型申報公司可獲得的某些披露要求的豁免，包括無需遵守《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的審計師認證要求以及減少定期報告和委託書中有關高管薪酬的披露義務。只要我們仍是一家規模較小的申報公司，我們就被允許並打算依賴此類豁免，免除某些披露和其他要求，這些豁免適用於其他非小型申報公司的上市公司。

我們無法預測投資者是否會發現我們的證券吸引力降低，因為我們可能依賴適用於小型申報公司的豁免和減少的披露義務。如果一些投資者因此發現我們的證券吸引力降低，那麼我們的普通股交易市場可能會不那麼活躍，我們的股價可能會更具波動性。

我們可能會捲入證券集體訴訟或股東衍生訴訟，這可能會轉移管理層的注意力並損害我們的業務，保險範圍可能不足以支付所有費用和損失。

過去，證券集體訴訟或股東衍生品訴訟通常是在某些重大商業交易之後進行的，例如出售業務部門或宣佈合併。這種風險對我們來説尤其重要，因為生物製藥公司近年來經歷了嚴重的股價波動。將來我們可能會捲入此類訴訟。訴訟的結果必然是不確定的，我們可能被迫花費大量資源為此類訴訟辯護，但我們可能無法獲勝。對於我們的管理層來説，監控和防範法律訴訟非常耗時，這會削弱管理層將內部資源完全集中在業務活動上的能力。此外，我們可能會因任何此類訴訟而產生鉅額律師費和費用。我們沒有為與任何此類潛在訴訟有關的任何潛在責任設立任何儲備金。將來，我們有可能作出判決或就金錢損害索賠達成和解。我們目前為其中一些潛在負債提供保險。其他潛在負債可能不在保險範圍內，保險公司可能會對承保範圍提出異議，或者保險金額可能不足以支付裁定的損害賠償。此外，某些類型的損害可能不在保險範圍內，將來可能無法為所有或某些形式的責任提供保險，或者將來可能變得昂貴得令人望而卻步。在一項或多項法律事務或訴訟中作出不利於我們利益的決定可能會導致支付鉅額賠償金或罰款，並可能對我們的聲譽、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

我們的公司章程文件和特拉華州法律中的規定可能會使收購我們公司變得更加困難，這可能有利於我們的股東，並可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。

我們的公司章程和章程中的規定可能會阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的合併、收購或其他控制權變更，包括您本來可能會獲得股票溢價的交易。這些條款還可能限制投資者將來可能願意為我們的普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，由於我們董事會負責任命管理團隊成員，因此這些條款可能會使股東更難更換董事會成員，從而阻礙或阻止股東更換或罷免我們現任管理層的任何嘗試。除其他外，這些規定：

•設立機密董事會，使董事會並非所有成員都同時選舉產生；

•僅允許通過董事會的決議更改董事的授權人數；

•限制股東將董事從董事會中撤職的方式；

•為可在股東大會和董事會提名中採取行動的股東提案制定預先通知要求；

•要求股東的行動必須在正式召開的股東大會上進行，並禁止我們的股東在書面同意下采取行動；

•限制誰可以召集股東會議；

•授權董事會在未經股東批准的情況下發行優先股，這可用於制定股東權益計劃或所謂的 “毒丸”，這將削弱潛在敵對收購者的股票所有權，從而有效防止未經董事會批准的收購；以及

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•修改或廢除我們的章程或章程的某些條款，需要獲得我們所有股東都有權投出的至少 75% 的選票的持有者的批准。

此外，由於我們在特拉華州註冊成立，我們受《特拉華州通用公司法》第203條的規定管轄，該條款禁止擁有我們已發行有表決權股票15％以上的個人在交易之日起的三年內與公司合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。

我們的公司註冊證書規定，特拉華州大法官法院將是公司與股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能會限制我們的股東為與公司或我們的董事、高級職員、員工或股東之間的糾紛獲得有利的司法論壇的能力。

我們的公司註冊證書規定，特拉華州財政法院是代表公司提起的任何衍生訴訟或程序、任何聲稱我們的董事、高級職員、其他僱員或股東違反對公司或股東的信託義務的訴訟、根據《特拉華州通用公司法》或《特拉華州通用公司法》賦予管轄權的任何對公司主張索賠的訴訟的獨家論壇特拉華州大法官法院，或根據我們的公司註冊證書或章程產生或受內政原則管轄的任何主張索賠的訴訟。該條款可能會限制股東在其認為有利於與公司或我們的董事、高級職員、員工或股東的糾紛的司法論壇上提出索賠的能力，這可能會阻礙對公司和我們的董事、高級職員、員工或股東提起此類訴訟。

或者，如果法院認定我們的公司註冊證書中的該條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。

第 2 項。未經登記的股權證券銷售和所得款項的使用

沒有。

第 3 項。優先證券違約

沒有。

第 4 項。礦山安全披露

不適用。

第 5 項。其他信息

規則 10b5-1 交易計劃

在截至2024年3月31日的三個月中，公司的董事或高級管理人員均未通過、實質性修改或終止任何旨在滿足第10b5-1（c）條或任何非規則10b5-1交易安排的肯定辯護條件的公司證券購買或出售合同、指示或書面計劃。

63

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第 6 項。展品

以引用方式納入：

展覽 沒有。

展品描述

表單

展品編號

申報日期

文件編號

3.1

截至2022年9月1日，經修訂的重述公司註冊證書。

8-K

3.1

09/01/2022

001-38295

3.2

經修訂和重述的公司章程

8-K

3.2

11/20/2017

001-38295

4.1

普通股證書表格

8-K

4.1

3/13/2019

001-38295

31.1*

根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席執行官進行認證。

31.2*

根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席財務官進行認證。

32.1**

根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條對首席執行官和首席財務官進行認證。

101.INS*

內聯 XBRL 實例文檔

101.SCH*

內聯 XBRL 分類擴展架構文檔

101.CAL*

內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔

101.DEF*

內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔

101.LAB*

內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔

101.PRE*

內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔

104

封面交互式數據文件（格式為 Inline XBRL，包含在附錄 101 中）

* 隨函提交

** 本10-Q表季度報告附錄32.1所附的認證不被視為已向美國證券交易委員會提交，也不得以提及方式納入公司根據經修訂的1933年《證券法》或經修訂的1934年《證券交易法》提交的任何文件，無論該申報中包含任何一般的公司註冊措辭。

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簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。

			X4 PHARMICALS, INC.
日期：2024 年 5 月 7 日			來自：			/s/Paula Ragan，博士
						寶拉·拉根博士 總裁兼首席執行官（首席執行官）

日期：2024 年 5 月 7 日			來自：			/s/Adam S. Mostafa
						亞當·S·莫斯塔法 首席財務官兼財務主管（首席財務和會計官）

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