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會員美國公認會計準則：信用額度成員2024-03-310000882796美國公認會計準則：信用額度成員BCRX: PharmakonAdvisorsSLP 會員2024-01-012024-03-310000882796BCRX: PharmakonAdvisorsSLP 會員美國公認會計準則：信用額度成員BCRX：兩週年和三週年紀念之間會員2024-01-012024-03-310000882796BCRX：三週年之後的會員BCRX: PharmakonAdvisorsSLP 會員美國公認會計準則：信用額度成員2024-01-012024-03-310000882796BCRX: PharmakonAdvisorsSLP 會員美國公認會計準則：信用額度成員BCRX：四週年後會員2024-01-012024-03-310000882796BCRX: TermLoanTrancheamBerBCRX: PharmakonAdvisorsSLP 會員美國公認會計準則：信用額度成員2024-01-012024-03-310000882796BCRX: TermLoanTrancheamBerBCRX: PharmakonAdvisorsSLP 會員美國公認會計準則：信用額度成員BCRX: PikInterestPaymentIsmentIsmentIs2023-04-172023-04-170000882796BCRX: athyrium 會員BCRX: 信貸協議會員2020-12-070000882796BCRX: athyrium 會員BCRX: Termaloan會員BCRX: 信貸協議會員2020-12-072020-12-070000882796BCRX: 高級信貸機構會員BCRX：Midcap金融服務有限責任公司成員2020-12-072020-12-070000882796BCRX: athyrium 會員BCRX: TermbloanMebloan 會員BCRX: 信貸協議會員2022-07-290000882796BCRX: athyrium 會員BCRX: TermCloan會員BCRX: 信貸協議會員2022-07-290000882796BCRX: athyrium 會員BCRX: TermbandCloan 會員BCRX: 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計劃0000882796BCRX：激勵計劃成員2024-01-012024-03-310000882796BCRX：激勵計劃成員2023-01-012023-03-310000882796BCRX: 激勵計劃成員2024-01-012024-03-310000882796BCRX: 激勵計劃成員2023-01-012023-03-310000882796BCRX：員工股票購買計劃會員2024-01-012024-03-310000882796BCRX：員工股票購買計劃會員2023-01-012023-03-310000882796US-GAAP：員工股權會員BCRX：激勵計劃成員2023-12-310000882796US-GAAP：員工股權會員BCRX：激勵計劃成員2024-01-012024-03-310000882796US-GAAP：員工股權會員BCRX：激勵計劃成員2024-03-310000882796BCRX：激勵計劃成員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-12-310000882796BCRX：激勵計劃成員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-01-012024-03-310000882796BCRX：激勵計劃成員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-03-310000882796BCRX：激勵計劃成員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-03-310000882796US-GAAP：員工股權會員BCRX: 激勵計劃成員2023-12-310000882796US-GAAP：員工股權會員BCRX: 激勵計劃成員2024-01-012024-03-310000882796US-GAAP：員工股權會員BCRX: 激勵計劃成員2024-03-310000882796US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員BCRX: 激勵計劃成員2023-12-310000882796US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員BCRX: 激勵計劃成員2024-01-012024-03-310000882796US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員BCRX: 激勵計劃成員2024-03-310000882796US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員BCRX: 激勵計劃成員2023-01-012023-03-310000882796BCRX: Torii PharmaceuticalComber2019-11-052019-11-050000882796BCRX: Torii PharmaceuticalComber2019-11-050000882796SRT: 最低成員BCRX: Torii PharmaceuticalComber2019-11-050000882796BCRX: Torii PharmaceuticalComberSRT: 最大成員2019-11-050000882796SRT: 最低成員BCRX: Torii PharmaceuticalComber2023-11-300000882796BCRX: Torii PharmaceuticalComberSRT: 最大成員2023-11-300000882796BCRX: ClearsideBiomedicalInc 會員2023-11-032023-11-030000882796BCRX: ClearsideBiomedicalInc 會員SRT: 最大成員2023-11-032023-11-03bcrx: 付款0000882796BCRX: ClearsideBiomedicalInc 會員BCRX：200萬會員的年淨銷售額2023-11-032023-11-030000882796BCRX: ClearsideBiomedicalInc 會員BCRX：年淨銷售額超過1500萬會員2023-11-032023-11-030000882796US-GAAP：員工離職會員2023-01-012023-12-310000882796BCRX：研究與開發成員US-GAAP：員工離職會員2023-01-012023-12-310000882796US-GAAP：員工離職會員US-GAAP：出售一般和管理費用會員2023-01-012023-12-310000882796US-GAAP：員工離職會員2024-01-012024-03-310000882796US-GAAP：員工離職會員2024-03-310000882796US-GAAP：一次性解僱福利會員2024-01-012024-03-310000882796BCRX：研究與開發成員US-GAAP：一次性解僱福利會員2024-01-012024-03-310000882796US-GAAP：出售一般和管理費用會員US-GAAP：一次性解僱福利會員2024-01-012024-03-31

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

表單 10-Q

x根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告

在截至的季度期間 2024年3月31日

要麼

o根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告

在從 ________________________ 到 ____________________

委員會檔案編號 000-23186

BIOCRYST 製藥有限公司

（註冊人的確切姓名如其章程所示）


特拉華			62-1413174
（州或其他司法管轄區			（美國國税局僱主
公司或組織）			證件號）

4505 英皇大道，200 號套房
達勒姆, 北卡羅來納			27703
（主要行政辦公室地址）			（郵政編碼）

+1-919-859-1302

（註冊人的電話號碼，包括區號）

根據該法第12（b）條註冊的證券：


每個班級的標題	交易品種	註冊的每個交易所的名稱
普通股	BCRX	納斯達克全球精選市場

用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。是的x沒有 o

用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的x沒有 o

用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。


大型加速過濾器	x	加速過濾器	o
非加速過濾器	o	規模較小的申報公司	o
		新興成長型公司	o

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 o

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 o沒有 x

截至2024年4月30日，註冊人已發行的普通股數量為，面值0.01美元 206,377,088.

BIOCRYST 製藥有限公司

索引


			頁號

關於前瞻性陳述的警示説明			i
風險因素摘要			ii
第一部分財務信息			1
第 1 項。財務報表：			1
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的簡明合併資產負債表			1
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明綜合虧損報表			2
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表			3
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的股東赤字簡明合併報表			4
簡明合併財務報表附註			5
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析			29
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露			40
第 4 項。控制和程序			41
第二部分。其他信息			43
第 1A 項。風險因素			43
第 5 項。其他信息			71
第 6 項。展品			72
簽名			73

EX-31.1
EX-31.2
EX-32.1
EX-32.2

除非另有説明, 在本報告中使用時, “我們，” “我們的，” “我們，”這 “公司，”和 “Biocryst”請參閲 BioCryst 製藥公司及其子公司（如適用）。

關於前瞻性陳述的警示説明

本10-Q表季度報告（本 “報告”）包括經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第21E條所指的前瞻性陳述，這些陳述受第21E條中規定的 “安全港” 的約束。特別是，關於我們對未來事件或業績的期望、信念、計劃、目標或假設的陳述包含或以引用方式納入本報告。除歷史事實陳述外，此處包含的所有陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述通常可以通過使用 “可能”、“將”、“打算”、“計劃”、“相信”、“預期”、“預期”、“估計”、“預測”、“潛力” 等詞語來識別，這些詞語的否定部分或類似表達。描述我們未來計劃、戰略、意圖、期望、目標、目標或前景的陳述也是前瞻性陳述。包含這些前瞻性陳述的討論主要包含在本報告的 “風險因素” 和 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 部分中，以及我們在向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的文件中對這些部分所做的任何修改。這些前瞻性陳述包括但不限於有關以下內容的陳述：

•我們的產品和候選產品的臨牀前開發、臨牀開發、商業化或上市後研究，包括ORLADEYO®（berotralstat）、BCX10013 和早期發現計劃（包括 BCX17725、avoralstat 和我們的補體抑制劑），以及我們在這方面的計劃；

•BCX10013 的後期開發和商業化有可能超越許可；

•我們對同類最佳和同類首創藥物的發現和商業化；

•我們在美國和其他地方實現ORLADEYO商業化的時機和成功以及對ORLADEYO商業市場的期望；

•額外的監管批准，或里程碑、特許權使用費或我們或合作伙伴銷售我們產品的利潤；

•我們的業務模式、業務戰略計劃、產品、候選產品和技術的實施；

•我們建立和維持合作關係或將我們的產品和候選產品的許可權外包的能力；

•計劃、計劃、進展和我們合作的潛在成功，包括與鳥居製藥有限公司（“Torii”）合作的日本ORLADEYO以及與Shionogi & Co.（“Shionogi”）和綠十字公司（“綠十字”）在各自領土上進行帕拉米韋的合作；

•我們和我們的子公司擔保人履行Pharmakon貸款協議（定義見下文）下的義務和遵守管理我們債務義務的協議中規定的契約的能力；

•我們能夠為涵蓋我們的產品、候選產品和技術的知識產權建立和維持的保護範圍；

•我們在不侵犯他人知識產權的情況下經營業務的能力；

•對我們的收入、支出、資本需求、年度現金利用率以及我們對額外資本或融資需求的估計；

•監管文件或監管協議、延期、批准和其他決定的時間或可能性；

•我們管理流動性的能力需要為我們的運營提供資金或償還追索權債務；

•我們的財務業績；

•有關財務目標的陳述和預測，包括實現盈利或正現金流的時機；

•我們有能力糾正財務報告內部控制中存在的任何重大缺陷；以及

•有競爭力的公司、技術和我們的行業。

我們的任何前瞻性陳述都是基於我們當前對未來事件或業績的預期。儘管我們認為這些預期是合理的，但前瞻性陳述本質上會受到已知和未知的風險和不確定性的影響，其中許多風險和不確定性是我們無法控制的。由於各種原因，實際結果可能與這些前瞻性陳述所建議或暗示的結果存在重大差異，包括本報告第二部分第1A項 “風險因素” 標題下討論的內容，其中一些原因摘要見下文 “風險因素摘要”。任何前瞻性陳述都受這些以及與我們的運營、經營業績、行業和未來增長相關的其他風險、不確定性和假設的影響。鑑於這些風險和不確定性，提醒您不要過分依賴我們的前瞻性陳述。本報告中包含的前瞻性陳述僅截至本報告發布之日作出。除非美國聯邦證券法有要求，否則我們不承擔甚至明確拒絕承擔任何義務更新任何陳述或公開宣佈任何前瞻性陳述的修訂結果，以反映未來的事件或發展。

風險因素摘要

對公司的投資涉及風險。在對公司做出投資決策之前，您應仔細閲讀整份報告，並考慮本報告第二部分第1A項 “風險因素” 部分中討論的不確定性和風險，這些不確定性和風險可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生不利影響，以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件中包含的其他信息。下文概述了使對公司的投資具有投機性或風險性的主要因素。

•我們自成立以來就蒙受了損失，可能永遠無法盈利。

•將來我們可能需要籌集更多資金。如果我們無法在需要時籌集資金，則可能需要調整業務。

•我們的成功取決於我們管理候選產品管道、推進候選產品進入各個開發階段（尤其是通過臨牀試驗流程）的能力，以及獲得和維持候選產品商業銷售的監管批准的能力。開發過程和相關的監管流程既複雜又不確定，可能漫長而昂貴，除其他外，還需要表明我們的產品和候選產品是安全有效的。例如，適用的監管機構可能拒絕批准我們的候選產品，或者對候選產品施加限制或警告，要求我們進行更多研究或採用與計劃開發戰略不同的研究設計，暫停或終止我們的臨牀試驗，撤回對我們產品的批准，或採取其他可能對我們計劃開發和商業化戰略的成本、時機和成功產生重大影響的行動。

•在候選產品開發以及某些產品和候選產品的商業化的許多重要階段，我們嚴重依賴第三方，包括開發合作伙伴、承包商、合同研究機構以及第三方供應商、製造商和分銷商。我們未能建立和維持這些關係，任何此類第三方未能履行與我們的協議規定的義務，或此類關係未能滿足我們的預期，都可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

•如果我們未能在需要時獲得額外的融資或可接受的合作安排，我們可能無法完成我們的產品和候選產品的開發和商業化或繼續運營。

•如果美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構批准我們獲得上市批准的任何產品的仿製版本，則我們產品的銷售可能會受到不利影響。

•如果任何經批准的產品的有效性低於預期，導致先前未發現或比預期更嚴重的不良副作用，或者未能獲得醫生、患者、第三方付款人、衞生當局和其他方面的市場認可，則該產品的商業可行性可能會受到損害。

•無法保證我們或我們的合作伙伴對我們的產品或技術的商業化努力、方法和戰略會取得成功，而且我們未來的創收尚不確定。

•我們已經擴大了我們的開發和監管能力，並正在實施銷售、營銷和分銷能力，因此，我們在管理增長時可能會遇到困難，這可能會干擾我們的運營。

•我們面臨激烈的競爭，如果我們無法有效競爭，對我們產品的需求可能會減少。此外，他人的開發可能會使我們的產品、候選產品或技術過時或失去競爭力。

•我們受與我們的產品和候選產品相關的各種法律和法規的約束，如果我們或我們的員工、顧問或合作伙伴不遵守這些法律法規，我們可能會面臨嚴厲的處罰，我們的聲譽可能會受到損害。此外，我們和我們的合作伙伴可能會受到新的立法、監管提案和醫療保健付款人計劃的約束，這些措施可能會增加我們的合規成本，並對我們或我們的合作伙伴推銷我們的產品或開發候選產品的能力產生不利影響。

•如果我們未能充分保護或執行我們的知識產權，這些權利的價值就會降低。保護或執行我們的專利、合作伙伴的專利或其他知識產權的法律訴訟可能昂貴、耗時且不成功。如果我們未能保障他人的專利權，這可能會對我們的業務產生不利影響。

•如果使用或濫用我們的產品或候選產品導致人身傷害或死亡，並且我們的產品責任保險承保範圍可能不足，我們將面臨固有的責任風險。

•如果我們未能達到里程碑或支付最低年度付款額或以其他方式違反了我們在許可協議下的義務，我們的許可方可能會終止與他們的協議和/或尋求其他補救措施。

•Pharmakon 貸款協議包含的條件和限制限制了我們經營業務的靈活性。如果發生預付款事件或違約事件，包括對我們的重大不利變化，這可能會對我們的業務產生重大不利影響，我們可能需要提前還款或償還Pharmakon貸款協議下的未償債務。

•我們的業務的國際擴張使我們面臨商業、法律、監管、政治、運營、財務和經濟風險。例如，我們實際或認為未能遵守歐洲政府法律法規以及與隱私、數據保護和信息安全相關的其他義務可能會損害我們的業務。此外，英國退出歐盟可能會增加監管和法律的複雜性，這可能會使我們在歐洲開展業務變得更加困難，並在確保我們的候選產品在歐洲獲得監管部門批准方面帶來更多挑戰。

•如果我們的設施遭受損壞或停電很長時間，我們的業務將受到影響。

•我們或我們的第三方供應商信息技術系統的網絡事件和相關中斷可能會對我們的業務產生不利影響。

•我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表以及資本渠道可能會受到不可預測和不穩定的市場和經濟狀況的不利影響。

•如果我們未能留住現有關鍵人員或未能吸引和留住更多關鍵人員，我們的候選產品的開發、產品的商業化以及相關的業務擴張將被推遲或停止。

•未來的收購、戰略投資、合作伙伴關係、聯盟或資產剝離可能無法達到我們的預期和/或對我們的經營業績和財務狀況產生不利影響。

•我們現有的主要股東持有大量普通股，可能影響重大的公司決策，這可能與其他股東的利益相沖突。

•我們的股價一直波動很大，並將繼續保持高度波動，這可能導致我們普通股的投資價值大幅下降。

•我們已經發現我們的財務報告內部控制存在重大缺陷。這種實質性弱點可能會轉移管理層的注意力，並對我們編制準確、及時的財務狀況的能力產生不利影響

iii

聲明可能會對投資者對我們和我們的財務報告的信心產生不利影響，對我們的業務和經營業績產生不利影響，並可能對普通股的交易價格產生負面影響。

•自然災害、流行病或大流行性疾病爆發、貿易戰、武裝衝突、政治動亂或其他事件可能會干擾我們的業務或運營，或者我們的發展合作伙伴、製造商、監管機構或我們現在或將來與之開展業務的第三方的業務或運營。

•我們面臨法律訴訟，這可能會損害我們的聲譽或導致其他損失或意外的時間和資源消耗。

第一部分財務信息

第 1 項。財務報表

BIOCRYST 製藥有限公司

簡明的合併資產負債表

（以千計，面值金額除外，未經審計）


	2024年3月31日		2023年12月31日
資產
現金和現金等價物	$	84,333	$	110,643
受限制的現金	1,798		1,804
投資	252,221		278,344
貿易應收賬款	60,586		56,950
庫存，淨額	29,781		28,683
預付費用和其他流動資產	18,381		19,542
流動資產總額	447,100		495,966
財產和設備，淨額	7,831		7,910
其他資產	12,961		13,084
總資產	$	467,892	$	516,960

負債和股東赤字
應付賬款	$	11,910	$	20,893
應計費用	79,249		102,882
經營租賃負債	1,098		1,058
融資租賃負債	1,642		1,590
特許權使用費融資義務	26,022		23,565
流動負債總額	119,921		149,988
經營租賃負債	8,596		8,390
融資租賃負債	2,506		2,845
特許權使用費融資義務	504,552		508,034
有擔保定期貸款	308,484		303,231
股東赤字：
優先股，$0.01面值；授權股份- 5,000; 不截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已發行和流通的股份	—		—
普通股，$0.01面值；授權股份- 450,000；已發行和流通的股份 — 206,347在 2024 年 3 月 31 日和 205,771於 2023 年 12 月 31 日	2,063		2,058
額外的實收資本	1,237,537		1,222,236
累計其他綜合收益	771		1,337
累計赤字	(1,716,538)		(1,681,159)
股東赤字總額	(476,167)		(455,528)
負債總額和股東赤字	$	467,892	$	516,960

參見簡明合併財務報表的附註。

BIOCRYST 製藥有限公司

綜合虧損的簡明合併報表

（以千計，每股金額除外，未經審計）


	截至3月31日的三個月
	2024		2023
收入	$	92,761	$	68,778
費用：
產品銷售成本	1,265		931
研究和開發	46,493		48,388
銷售、一般和管理	59,364		47,867
特許權使用費	127		7
運營費用總額	107,249		97,193
運營損失	(14,488)		(28,415)
利息收入	4,031		3,378
利息支出	(24,506)		(27,396)
外匯虧損，淨額	(51)		(229)
所得税前虧損	(35,014)		(52,662)
所得税支出	365		671
淨虧損	$	(35,379)	$	(53,333)
外幣折算調整	(253)		59
可供出售投資的未實現（虧損）收益	(313)		500
淨綜合虧損	$	(35,945)	$	(52,774)

普通股每股基本虧損和攤薄後淨虧損	$	(0.17)	$	(0.28)
加權平均已發行股數	206,064		188,509

見簡明合併財務報表的附註。

BIOCRYST 製藥有限公司

簡明的合併現金流量表

（以千計，未經審計）


	截至3月31日的三個月
	2024		2023
來自經營活動的現金流：
淨虧損	$	(35,379)	$	(53,333)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
折舊和攤銷	306		405
庫存過時	—		236
股票薪酬支出	13,652		14,007
特許權使用費融資債務和有擔保定期貸款的非現金利息支出以及債務發行成本的攤銷	19,440		20,216
攤銷投資的溢價/折扣	(3,181)		(1,385)
運營資產和負債的變化：
應收款	(3,839)		2,019
庫存	(1,220)		131
預付費用和其他資產	1,106		(2,547)
應付賬款和應計費用	(44,569)		(27,226)
遞延收入	—		(35)
用於經營活動的淨現金	(53,684)		(47,512)
來自投資活動的現金流：
購置財產和設備	(235)		(160)
購買投資	(88,009)		(148,637)
投資的銷售和到期日	117,000		41,688
由（用於）投資活動提供的淨現金	28,756		(107,109)
來自融資活動的現金流：
根據股票薪酬計劃發行的普通股的淨收益	1,681		5,077
向董事發行普通股以代替現金儲備金的淨收益	11		—
為股票獎勵繳納的預扣税	(2,350)		—
融資租賃負債的本金支付	(390)		—
融資活動提供的（用於）淨現金	(1,048)		5,077
匯率對現金、現金等價物和限制性現金的影響	(340)		(96)
現金、現金等價物和限制性現金減少	(26,316)		(149,640)
期初現金、現金等價物和限制性現金	112,447		306,239
期末現金、現金等價物和限制性現金	$	86,131	$	156,599
補充現金流披露：
支付利息的現金	$	4,987	$	7,142
繳納税款的現金	$	186	$	142
應計費用中包含的股票獎勵預扣的税款	$	1,846	$	2,128

參見簡明合併財務報表的附註。

BIOCRYST 製藥有限公司

簡明的股東合併報表’赤字

（以千計，未經審計）


	普通股			額外付費資本		累積的其他全面收入		累積的赤字		總計股東赤字
	股份	金額
截至2023年12月31日的餘額	205,771	$	2,058	$	1,222,236	$	1,337	$	(1,681,159)	$	(455,528)
淨虧損	—	—		—		—		(35,379)		(35,379)
其他綜合損失	—	—		—		(566)		—		(566)
行使股票期權，淨額	176	2		550		—		—		552
限制性股票單位的歸屬	155	1		(1)		—		—		—
因限制性股票單位的歸屬而被預扣税款的股份	(8)	—		(38)		—		—		(38)
員工股票購買計劃銷售	251	2		1,127		—		—		1,129
向董事發行股份以代替現金儲備	2	—		11		—		—		11
股票薪酬支出	—	—		13,652		—		—		13,652
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額	206,347	$	2,063	$	1,237,537	$	771	$	(1,716,538)	$	(476,167)


	普通股			額外付費資本		累積的其他全面收入		累積的赤字		總計股東赤字
	股份	金額
截至2022年12月31日的餘額	187,906	$	1,879	$	1,158,118	$	26	$	(1,454,620)	$	(294,597)
淨虧損	—	—		—		—		(53,333)		(53,333)
其他綜合收入	—	—		—		559		—		559
行使股票期權，淨額	702	7		3,495		—		—		3,502
限制性股票單位的歸屬	99	1		(1)		—		—		—
員工股票購買計劃銷售	176	2		1,573		—		—		1,575
股票薪酬支出	—	—		14,007		—		—		14,007
截至2023年3月31日的餘額	188,883	$	1,889	$	1,177,192	$	585	$	(1,507,953)	$	(328,287)

參見簡明合併財務報表的附註。

BIOCRYST 製藥有限公司

簡明合併財務報表附註

（以千計，每股金額除外）

（未經審計）

注意事項 1 — 重要的會計政策和風險集中

該公司

BioCryst Pharmaceuticals, Inc.（以下簡稱 “公司”）是一家全球生物技術公司，堅定地致力於改善補體介導和其他罕見疾病患者的生活。該公司利用其在結構指導藥物設計方面的專業知識，目標是開發針對難以治療的疾病的同類首創或同類最佳的口服小分子和蛋白質療法。該公司成立於1986年，1991年在特拉華州註冊成立，總部位於北卡羅來納州的達勒姆。該公司整合了生物學、晶體學、藥物化學和計算機建模等學科，通過被稱為結構指導藥物設計的過程來發現和開發小分子和蛋白質療法。

該公司上市的產品包括用於預防遺傳性血管性水腫（“HAE”）發作的口服、每天一次的ORLADEYO® 和用於治療美國急性無併發症流感的RAPIVAB®（帕拉米韋注射液）。ORLADEYO 於 2020 年 12 月獲得美國監管部門的批准。ORLADEYO還獲得了多個全球市場的監管批准。該公司正在直接或通過分銷商在每個地區將ORLADEYO商業化，但日本除外，在日本，該公司的合作伙伴鳥居製藥有限公司（“Torii”）對ORLADEYO進行了某些商業化活動，以防止HAE攻擊，以換取向該公司支付的某些特許權使用費。除了在美國獲得批准外，帕拉米韋注射液還獲得了加拿大、澳大利亞、日本、臺灣和韓國的監管批准。

根據公司對收入和運營支出的預期，該公司認為其截至2024年3月31日的可用財務資源將足以為其至少未來12個月的運營提供資金。該公司在其公司歷史的大部分時間裏都出現了營業虧損，並預計其2024年的總支出（包括股票薪酬支出）將超過其2024年的總收入。該公司預計，在收入達到足以支持持續運營的水平之前，將繼續出現營業虧損和負現金流。該公司的流動性需求將在很大程度上取決於其產品的成功商業化以及未來候選產品的發展方面的運營成功與否。公司定期評估為未來運營提供資金的其他機會，包括：（1）超過其某些產品或候選產品的許可權，根據該許可權，公司將獲得現金里程碑付款；（2）特許權使用費或其他貨幣化交易；（3）獲得額外的候選產品監管批准，這將產生收入、里程碑付款和現金流；（4）減少一項或多項研發計劃的支出，包括停止開發；（5) 重組業務以改變其間接結構；和/或（6）確保美國政府為其計劃提供資金，包括獲得採購合同。公司將來可以通過私募交易或註冊公開發行發行證券，包括普通股、優先股、存托股票、購買合約、認股權證、債務證券和單位。公司未來的流動性需求以及滿足這些需求的能力，將在很大程度上取決於其產品和候選產品的成功；研發和商業支出的時間、範圍和規模；以及未來的關鍵發展和監管事件及其決策。

演示基礎

簡明的合併財務報表包括公司及其子公司的賬目。合併實體之間的所有公司間交易和餘額均已從簡明的合併財務報表中扣除。

公司的簡明合併財務報表是根據美國普遍接受的中期財務報告會計原則（“美國公認會計原則”）和10-Q表的説明編制的，不包括美國公認會計原則要求的完整財務報表的所有信息和腳註。此類財務報表反映了管理層認為在所有重大方面公允列報公司簡明合併財務狀況、經營業績和現金流所必需的所有調整。除了正常的重複調整外，沒有其他調整。前一年的某些金額已重新分類，以符合本年度的列報方式。

這些財務報表應與截至2023年12月31日的年度財務報表及其附註一起閲讀，這些附註包含在公司2023年10-K表年度報告中。中期經營業績不一定代表全年的經營業績。截至2023年12月31日的簡明合併資產負債表來自公司最新的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表。

估算值的使用

根據美國公認會計原則編制財務報表要求管理層做出估算和假設，以影響報告的資產、負債、收入和支出金額以及或有資產和負債的相關披露。公司簡明合併財務報表中對產品淨銷售額、ORLADEYO和因子D抑制劑特許權使用費融資債務、庫存儲備、某些應計金額的計算做出了重要估計，這些應計費用主要與公司的研發費用、股票期權估值和淨營業虧損產生的遞延所得税資產的估值補貼有關。這些估計是基於歷史經驗和各種其他假設，這些假設在當時情況下被認為是合理的，其結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源看不出來。實際結果可能與這些估計有所不同。

收入確認

該公司在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中錄得以下收入（以千計）：


	截至3月31日的三個月
	2024		2023
產品銷售額，淨額	$	89,272	$	68,166
合作收入和其他收入	3,489		612
總收入	$	92,761	$	68,778

根據會計準則編纂（“ASC”）主題606，公司確認收入以描述向客户轉讓承諾的商品或服務，其金額反映該實體為換取這些商品或服務而預計有權獲得的對價。為了實現這一核心原則，主題606包括了五步模型中的條款，其中包括（i）確定與客户的合同，（ii）確定合同中的履約義務，（iii）確定交易價格，（iv）將交易價格分配給履約義務，以及（v）在實體履行履約義務時或在實體履行履約義務時確認收入。

在合同開始時，公司確定每份合同中承諾的商品或服務，評估每種承諾的商品或服務是否不同，並確定哪些是履約義務。公司將履行義務時分配給相應履約義務的交易價格金額確認為收入。

產品銷售額，淨額

該公司產品銷售的主要來源是ORLADEYO的銷售，該公司於2020年12月開始向患者發貨，以及帕拉米韋的銷售。在美國，該公司通過一家專業藥房將ORLADEYO直接運送給患者，該藥房被視為其客户。在歐盟、英國和其他地方，該公司將ORLADEYO銷售給專業分銷商以及醫院和藥房，這些機構共同被視為其客户。

當客户獲得對產品的控制權時，公司確認銷售收入，這種控制權通常發生在交付時。對於ORLADEYO，公司將為其客户提供的某些服務向其專業藥房客户支付的款項歸類為銷售、一般和管理費用，前提是此類服務被確定與出售ORLADEYO不同。

ORLADEYO的銷售淨收入按淨銷售價格（交易價格）記錄，其中包括為以下目的設立儲備金的可變對價的估算：（i）預估的政府回扣，例如醫療補助和醫療保險D部分報銷以及估計的管理式醫療回扣，（ii）估計的退款，（iii）共同支付援助計劃的估計成本以及（iv）產品回報。這些儲備金以相關銷售的收入或應申報的金額為基礎，被歸類為應收賬款減少額或流動負債。總的來説，這些儲備

反映公司根據適用合同條款對其有權獲得的對價金額的最佳估計。交易價格中包含的可變對價金額可能會受到限制，並且僅在未來一段時間內累計收入金額可能不會發生重大逆轉的情況下，才包含在淨銷售價格中。最終收到的實際對價金額可能與公司的估計有所不同。如果未來的實際業績與預期有所不同，則公司將調整這些估計，這將影響此類差異公佈期間的淨產品收入和收益。

政府和管理式醫療回扣。公司與政府機構和管理式醫療組織或集體第三方付款人簽訂合同，因此，ORLADEYO將有資格獲得此類第三方付款人的購買或部分或全額報銷。該公司估算了將向第三方付款人提供的返利，並在確認收入時從總生產總值收入中扣除這些估計金額。這些儲備金在確認收入的同一時期入賬，導致產品收入減少和流動負債的建立。公司根據（i）公司與這些第三方付款人的合同，（ii）政府規定的適用於政府資助計劃的折扣，（ii）根據估計的付款人組合進行概率加權的一系列可能結果，以及（iv）從公司專業藥房獲得的產品分銷信息，估算將向第三方付款人提供的返利。

退款。退款是指某些合同客户、藥房福利經理、保險公司和政府計劃直接從公司的專業藥房購買商品時產生的折扣。這些客户根據他們與公司的專業藥房談判的合同購買公司的產品。反過來，專業藥房向公司收取專業藥房支付的價格與合同客户支付的協議價格之間的差額，這可能高於或低於專業藥房從公司購買的價格。公司根據確認收入時的估計來估算退款，並調整總產品收入和應收賬款。

共付援助和患者援助計劃。擁有商業保險並符合特定資格要求的患者可以獲得共付補助。根據該計劃條款和從專業藥房收到的共付補助使用報告，公司能夠估算共付補助金額，這些金額記錄在確認相關收入的同期內，從而導致產品收入減少。該公司還提供患者援助計劃，在有限的時間內提供免費藥品，以建立患者的保險範圍。根據專業藥房提供的患者援助計劃使用情況報告，公司記錄了所提供產品的總收入以及免費藥品折扣收入金額的全部減少。

產品退貨。公司不向其客户提供合同退貨權，除非產品損壞或有缺陷。患者不接受專業藥房裝運的藥品，反映為最初記錄銷售額期間的銷售逆轉。為估計的患者不接受而準備的準備金被記錄為確認相關收入期間的收入減少以及應收賬款的減少。不接受的估計是根據專業藥房提供的定量信息得出的。

合作收入和其他收入

該公司與許多第三方簽訂了合作和許可協議。公司從這些合作和其他研發安排中獲得的主要收入來源是許可證、服務和特許權使用費收入。

當收益流程完成且公司沒有進一步的持續履約義務或公司已完成協議條款規定的履約義務時，許可費、特許權使用費支付、里程碑付款和研發費的收入將被確認為收入。

最初對涉及履行多項履約義務的安排進行評估，以確定公司授予的知識產權許可是否代表不同的履約義務。如果確定它們是不同的，則將預先確認知識產權許可的價值，同時將在履行義務時確認研發服務費。對於基於所提供服務的績效義務，公司使用輸入法來衡量進展情況，其依據是為履行履約義務而付出的努力或成本與估計的總努力或成本的關係。在每個報告期都對可變對價進行評估，以確定未來是否會出現重大逆轉，因此應在合約開始時將其包含在交易價格中。如果合同包含固定或最低金額的研發支持，則這也將包含在交易價格中。更改為

合作，例如延長研究期限或增加現有協議所涵蓋的目標或技術數量，都要進行評估，以確定它們是修改還是應作為新合同來考慮。對於具有多項履約義務的合同，收入根據其相對的獨立銷售價格分配給每項履約義務。獨立銷售價格基於公司單獨銷售產品或服務的可觀察價格。如果無法直接觀察到獨立銷售價格，則公司使用調整後的市場評估方法或預期成本加利潤率方法來估算獨立銷售價格，代表公司認為市場願意為該產品或服務支付的金額。分析安排以確定履約義務需要運用判斷力，每種安排都可能是提供服務的義務、使用資產的權利或許可或其他履約義務。

根據公司的某些許可協議，公司根據其被許可人所涵蓋產品的淨銷售額獲得特許權使用費。特許權使用費在 (i) 後續銷售或使用，或 (ii) 履行部分或全部銷售或基於使用情況的特許權使用費的履約義務時，以較晚者為準。

現金和現金等價物

公司通常認為，現金等價物是指在購買時到期日為三個月或更短的商業支票賬户、貨幣市場賬户或債務工具和存款證的投資中持有的全部現金。由於現金和現金等價物的短期性質，現金和現金等價物的賬面價值接近公允價值。

限制性現金

限制性現金總額為 $1,798和 $1,804分別截至2024年3月31日和2023年12月31日，主要由美元組成1,501和 $1,493分別從2024年3月31日和2023年12月31日起，公司必須保留與伯明翰租約相關的信用證。

投資

公司根據其投資政策投資於高信貸質量的投資，該政策旨在最大限度地減少損失的可能性。公司投資政策的目標是確保投資資金的安全和保存，並保持足夠的流動性以滿足現金流需求。該公司將多餘的現金存放在信貸質量高的金融機構、商業公司和政府機構，以限制其信貸風險敞口。根據其政策，公司能夠投資有價債務證券，其中可能包括美國政府和政府機構證券、貨幣市場和共同基金投資、存款證、市政和公司票據和債券以及商業票據等。該公司的投資政策要求其購買高質量的有價證券，個人最長到期日為三年並且要求投資組合的平均到期日不超過 12月。公司投資的某些證券可能存在市場風險。這意味着現行利率的變化可能會導致投資本金波動。為了最大限度地降低這種風險，公司安排的投資期限應與預期的現金流需求相吻合，從而無需在到期日之前贖回投資。因此，該公司認為其投資產生的利率風險不存在重大風險。通常，公司的投資不作為抵押品。該公司尚未從其投資中實現任何重大損失。

該公司將其所有投資歸類為可供出售。可供出售投資在每個資產負債表日均按公允價值報告，包括累計其他綜合收益中的任何未實現持股收益和虧損，除非未實現虧損被視為非臨時虧損，在這種情況下，未實現虧損將記入運營賬户。在每個報告期結束時，以及每當事件或情況變化表明資產賬面金額可能無法收回時，公司都會審查其投資，以防公允價值暫時下降到成本基礎以下。確定未實現虧損是否為暫時性虧損所考慮的因素包括公允價值下降至攤銷成本基礎以下是由於信貸相關因素還是非信貸相關因素造成的、公司的財務狀況和短期前景，以及公司持有投資以實現預期公允價值回升的意圖和能力。與信貸相關的減值被確認為資產負債表上的備抵金，並對收益進行相應的調整。任何與信貸無關的減值均在扣除適用税款後的其他綜合收益中確認，除非被視為非臨時減值。已實現收益和虧損反映在簡明合併綜合虧損報表中的利息和其他收入中，並使用特定的識別方法確定，交易以結算日為基礎進行記錄。購買之日原始到期日超過三個月且到期日等於或少於三個月的投資 12餘額剩餘的幾個月

工作表日期被歸類為當前日期。到期日超過期限的投資 12自資產負債表之日起的月份被歸類為長期。

公允價值測量

在簡明合併資產負債表中定期以公允價值記錄的資產和負債是根據與衡量其公允價值的投入相關的判斷水平進行分類的。公允價值的定義是，在計量之日，在市場參與者之間的有序交易中，資產或負債在本市或最有利的市場上為轉移負債（退出價格）而獲得的交易所收取的交易價格。用於衡量公允價值的估值技術必須最大限度地利用可觀察的投入，並最大限度地減少不可觀察投入的使用。

定期以公允價值計量的資產包括投資（注3）。截至2024年3月31日和2023年12月31日，沒有定期按公允價值計量的負債。由於這些資產和負債的短期性質，簡明合併資產負債表中反映的現金和現金等價物、貿易應收賬款、預付費用和其他流動資產、應付賬款和應計費用的賬面金額接近其公允價值。

貿易應收賬款

公司的大部分貿易應收賬款來自產品銷售，主要是其在美國的專業藥房客户以及歐盟、英國和其他地方的其他第三方分銷商、醫院和藥房應付的款項，其標準付款條件通常要求在30至90天內付款。

合作產生的應收賬款記入應付給公司的款項，這些款項與包括鹽野義株式會社、綠十字會和鳥居在內的公司合作伙伴的應收特許權使用費有關（註釋11）。

如果公司預計將在銷售之日起一年或更短的時間內收回應收賬款，則不會根據合同開始時大量融資部分的影響調整其應收賬款。

公司為貿易應收賬款提供儲備金，以彌補可能因客户無力付款而造成的估計損失。根據當前的經濟環境、對未來經濟狀況的預期、具體情況和公司自己的歷史收款經驗，對應收賬款進行評估，以確定是否應記錄任何儲備金或備抵金。確定無法收回的款項從儲備金中扣除或註銷。

庫存

該公司的庫存主要與ORLADEYO有關。此外，該公司的庫存還包括RAPIVAB和帕拉米韋。

公司以成本或估計的淨可變現價值中較低者對庫存進行估值。公司根據先入先出（FIFO）確定庫存成本，其中包括與材料、人工、製造間接費用以及運輸和裝卸成本相關的金額。原材料和在製品包括包裝和貼標之前的所有庫存成本，包括原材料、活性產品成分和藥品。成品包括包裝和貼有標籤的產品。

該公司的庫存有到期日期。在每個報告日，公司都會評估其庫存的賬面價值，併為任何估計的過時、短期或不可銷售的庫存提供估值儲備。此外，公司的原材料和供應品可能會受到損壞。除了量化此類儲備金外，公司還確定可能需要估值準備金，這要求其做出重大判斷。

公司將與庫存生產相關的成本作為研發費用，據信未來經濟效益將得到確認，而這通常取決於獲得監管部門的批准。經監管部門批准，公司將與庫存生產相關的後續成本資本化。

財產和設備

財產和設備按成本入賬。折舊是使用直線法計算資產的估計使用壽命的。計算機設備和辦公設備的使用壽命折舊三年。實驗室設備、軟件以及傢俱和固定裝置在使用壽命期內折舊五年。租賃權益改善將在其估計使用壽命或預期租賃期內攤銷，以較短者為準。

當事件或情況變化表明此類資產的賬面金額可能無法收回時，公司會定期審查其財產和設備的減值情況。可收回性的確定基於對因使用資產及其最終處置而產生的未貼現未來現金流的估計。如果預計此類現金流不足以收回資產的賬面金額，則按其估計的公允價值減記資產。待處置的財產和設備按賬面金額或公允價值減去銷售成本中較低者列報。

應計費用

公司與在正常業務過程中提供研發、製造、分銷和其他服務的第三方供應商簽訂合同協議。其中一些合同需要按里程碑開具發票，並且服務需要很長一段時間才能完成。無論開具發票的時間如何，公司在確定債務已發生時都會記錄這些合同承諾下的負債。該流程包括審查未結合同和採購訂單，與相應的公司人員溝通以確定代表公司提供的服務，以及在公司尚未開具發票或以其他方式通知實際成本的情況下估算所提供的服務水平和相關服務產生的相關成本。大多數服務提供商每月向公司開具拖欠服務的賬單。公司根據事實和情況在財務報表中對截至每個資產負債表日的應計費用進行估算，其中可能包括預期患者入院人數、場地激活和預計的項目工期等假設。公司定期向服務提供商確認其估算的準確性，並在必要時進行調整。預計應計支出的示例包括（i）向臨牀研究組織（“CRO”）支付的與臨牀前和毒理學研究及臨牀試驗相關的費用；（ii）支付給調查場所的與臨牀試驗有關的費用；（iii）向合同製造商支付的與公司原材料、藥物物質、藥物產品和候選產品生產相關的費用；以及（iv）專業費用。

該公司根據與代表公司進行和管理臨牀試驗的多家研究機構和CRO簽訂的合同所獲得的服務和所花費的精力的估計來計算與臨牀試驗相關的費用。這些協議的財務條款有待談判，因合同而異，可能導致付款流量不均衡。其中一些合同下的付款取決於患者成功入組和臨牀試驗里程碑的完成等因素。在累積服務費時，公司估算了提供服務的時間段以及每個期間所花費的工作量。如果服務的實際時間或工作量與估計值有所不同，則公司將相應地調整應計額。如果公司低估或高估了這些成本的水平，則實際支出可能與此類估計有所不同。截至2024年3月31日和2023年12月31日，應計費用的賬面價值近似於其短期結算後的公允價值。

產品銷售成本

產品銷售成本包括生產和分配庫存的成本，這些庫存與相應期間的產品收入有關，包括運費。此外，產品運送的運費和手續費按實際發生記錄。最後，產品銷售成本還可能包括與超額或過時的庫存調整費用相關的成本。

研究和開發費用

公司的研發成本在發生時計為支出。研發費用包括與開發公司候選產品組合相關的所有直接和間接開發成本。對於將用於未來研發活動或提供的商品或服務的預付款，將予以遞延和資本化。在交付相關貨物或提供相關服務時，此類金額被確認為費用。除其他外，研發費用包括人員成本，包括工資和福利、製造成本、CRO提供的臨牀、監管和毒理學服務、材料和用品，以及由各種管理和設施相關費用組成的管理費用分配，以及終止費和其他與已終止的計劃相關的承諾。該公司的大多數製造、臨牀和臨牀前研究均由第三方CRO進行。CRO 開展的研究費用由 CRO 累計

公司在合同中規定的服務期限和估算值是根據公司對實際提供的服務水平的持續審查進行調整的。

此外，公司與第三方簽訂了許可協議，例如耶希瓦大學的阿爾伯特·愛因斯坦醫學院、工業研究有限公司和阿拉巴馬大學伯明翰分校（“UAB”），這些協議要求支付與分許可協議相關的費用。公司按實際發生的分許可費用支付。

公司將其研發費用分為兩大類：直接支出和間接費用。直接支出包括研發人員的薪酬和外部各方進行實驗室研究、開發製造工藝、製造候選產品、進行和管理臨牀試驗的費用，以及與公司臨牀和臨牀前研究相關的其他費用。此外，直接支出包括終止和結束開發計劃所必需的費用，包括終止費和其他承諾。這些費用由活躍的計劃累積和跟蹤。間接費用包括實驗室用品和服務、設施費用、開發設備的折舊以及公司研發工作的其他管理費用。這些費用適用於非活躍候選產品的工作以及公司的發現研究工作。

銷售、一般和管理費用

銷售、一般和管理費用主要包括與銷售和營銷、財務、人力資源、法律、信息技術和其他管理人員相關的薪酬和福利。此外，銷售、一般和管理費用包括市場研究、營銷、廣告和法律費用，包括專利費用、許可和其他一般和管理費用。

所有與專利相關的費用在發生時均計為銷售、一般和管理費用，因為此類支出的收回性不確定。

租賃

截至2024年3月31日，公司根據運營和融資租賃租賃租賃租賃某些資產，包括房地產租賃、實驗室設備租賃和辦公設備租賃。根據亞利桑那州立大學2016-02，公司對租賃義務進行賬目：租賃（主題 842），它要求承租人在其資產負債表上確認大多數租賃的使用權資產和租賃負債。

公司的某些運營租賃提供了續訂選項，續訂選項可能因租賃而異。公司簡明合併資產負債表上的使用權資產和租賃負債代表租賃期內的付款，其中包括公司可能行使的某些房地產租賃的續訂選項。作為公司評估租賃期限的一部分，公司選擇了事後看來切實可行的權宜之計，這使公司能夠利用當前的知識和預期來確定延長租賃期權的可能性。某些經營租賃包括租金上漲條款，公司將其視為直線支出。初始期限為十二個月或更短的租賃的租賃費用並不重要。

計算公司使用權資產和租賃負債時使用的貼現率是根據每份合同（如果有）中的規定利率或公司向貸款機構提供的抵押借款利率確定的。

該公司沒有提供任何與租賃相關的剩餘價值擔保；因此，公司的簡明合併資產負債表中沒有記錄相應的負債。

股票薪酬

所有基於股票的付款，包括授予股票期權獎勵和限制性股票單位獎勵，均根據其公允價值在公司的簡明合併綜合虧損報表中予以確認。股票薪酬成本是根據獎勵的公允價值在授予之日估算的，並在獎勵的必要服務期內按直線方式確認為支出。為該模型確定適當的公允價值模型和相關假設需要判斷，包括估計獎勵的有效期、股價波動和預期期限。該公司利用Black-Scholes期權定價模型對其股票期權獎勵進行估值，並以直線方式確認歸屬期內的薪酬支出。公司減少了預計沒收的股票薪酬支出。對最終將授予的基於股份的支付獎勵的估算需要判斷，實際結果或更新的估計在多大程度上與公司目前的估計有所不同，例如

數額將作為訂正估計數期間的累積調整數入賬。此外，公司擁有出色的基於業績的股票期權和限制性股票單位，在認定 “業績” 發生之前，不確認薪酬支出。在確定用於期權估值的未來股價波動的估計值時，還需要管理層做出重大判斷。實際業績和未來估計值的變化可能與公司目前的估計有很大差異。

利息支出、遞延融資成本和特許權使用費融資債務

利息支出主要涉及截至2024年3月31日的三個月期間特許權使用費融資債務（附註6）和Pharmakon貸款協議（附註7）下的定期貸款借款，以及截至2023年3月31日的三個月內Athyrium信貸協議（附註7）下的有擔保定期貸款借款。

與借款直接相關的成本已資本化，並從簡明合併資產負債表中相應的債務負債中扣除。使用實際利率法，這些成本將按相應借款條款攤銷為利息支出。在使用實際利息法時，在指定實物支付（“PIK”）利息並將其添加到未償借款本金餘額的時期，遞延債務費用和發行成本的攤銷會增加。

特許權使用費融資債務有資格根據ORLADEYO和 BCX10013 淨銷售額的特許權使用費來償還。利息支出是在每筆相關負債的預計支付期限內使用實際利率法累積的。這要求公司估算協議有效期內產品銷售產生的未來特許權使用費總額。公司對每筆特許權使用費融資債務的賬面價值計入利息，並使用估算的實際利率記錄利息支出。公司重新評估每個報告期的預期特許權使用費支付，並通過預期調整實際利率來考慮任何變化。在確定債務的預期還款期限和發行成本攤銷期時使用的假設要求公司作出估計，這可能會影響每筆負債的賬面價值以及攤銷相關發行成本的期限。預測淨銷售額的顯著增加或減少可能會對每項負債餘額、利息支出和還款期限產生重大影響。

所得税

負債法用於公司的所得税會計處理。根據這種方法，遞延所得税資產和負債是根據財務報告與資產和負債税基之間的差異來確定的，並使用已頒佈的税率和法律進行計量，這些税率和法律預計將在差異逆轉時生效。

根據美國公認會計原則，公司考慮了不確定的税收狀況。在確定公司的所得税、遞延所得税資產和負債準備金以及任何計入遞延所得税淨資產的估值補貼時，需要管理層做出重大判斷。該公司已記錄了針對幾乎所有潛在税收資產的估值補貼，這是由於其在遞延所得税資產（主要包括某些結轉的淨營業虧損）到期前使用這些資產的能力存在不確定性。估值補貼基於對公司運營所在每個司法管轄區的應納税所得額及其可收回遞延所得税資產的期限的估計。

從2021財年開始，公司開始累積美國州税和國外所得税，這是由於公司在歷來沒有業務的美國州和外國司法管轄區的關係增強。

此外，從2022年起，經修訂的1986年《美國國税法》（“IRC”）第174條的修正案不再允許在納税年度立即扣除此類成本產生的研發支出。取而代之的是，這些IRC第174條的開發成本現在必須資本化，並在五年或十五年期內攤銷，具體取決於所開展活動的地點。新的攤銷期從首次產生IRC第174條費用的任何應納税年度的中點開始，無論支出是在7月1日之前還是之後支付，對於在美國開展的活動，將持續到第五年的中點，對於在國外進行的開發，延續到第十五年的中點。

外幣

公司每家外國子公司的本位幣主要是子公司運營所在國家的當地貨幣。公司的資產負債賬户按截至資產負債表日的當前匯率折算。收入和支出賬户按該期間的平均匯率折算。

將公司外國子公司的財務報表折算成美元所產生的調整作為股東權益的單獨組成部分在累計的其他綜合收益中累計。以外幣計價的交易產生的收益或虧損包含在簡明合併綜合虧損表中的淨外幣虧損中。

每股淨虧損

每股基本淨虧損基於該期間已發行普通股的加權平均數。攤薄後的每股淨虧損是在考慮潛在稀釋性普通股的稀釋效應後，通過淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數計算得出的。該公司在所有報告期內均出現淨虧損，因此攤薄後的每股淨虧損等於本報告所有期間的基本每股淨虧損，因為預計根據公司股權補償計劃發行的未行使股票期權、認股權證和普通股中的普通等價股將具有反稀釋作用。公司將根據截至2024年3月31日和2023年3月31日的未償還金額列報的以下潛在普通股從歸屬於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算中排除，因為將它們包括在內會產生反稀釋作用：


	3月31日
	2024	2023
未償還的股票期權	39,580	35,858
未歸屬限制性股票單位獎勵	6,124	4,654
購買普通股的認股權證	—	15,023
總計	45,704	55,535

累計其他綜合收益

累計的其他綜合收益包括累計外幣折算調整和可供出售投資的未實現損益，並作為股東權益的單獨組成部分披露。可供出售投資的已實現損益金額從累計的其他綜合收益中重新分類，並在簡明合併綜合虧損表中記錄為利息和其他收益。有不截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的已實現收益或虧損從累計的其他綜合收益中重新歸類。

重要客户和其他風險

重要客户

該公司的主要收入和現金流來源是ORLADEYO在美國和其他全球市場的銷售。

ORLADEYO是通過與美國一家專業藥房達成的協議進行分銷的，該藥房佔ORLADEYO產品淨銷售額的絕大多數。該專業藥房隨後向其客户（藥房福利經理、保險公司、政府計劃和團體採購組織）出售ORLADEYO，並向患者分發產品。專業藥房無法或不願繼續這些分銷活動可能會對公司的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。

該公司直接或通過分銷商在其他全球市場分銷ORLADEYO，但日本除外，該公司的合作伙伴Torii擁有將ORLADEYO商業化的專有權利。

此外，該公司的藥物研發活動由有限的第三方供應商開展。如果這些供應商中有任何一家無法提供服務，這可能會嚴重影響公司完成藥物研發活動的能力。

第三方製造和分銷集中帶來的風險

該公司依賴單一來源製造商來製造正在開發的候選產品的活性藥物成分和成品，並依賴單一專業藥房來分銷經批准的藥物。

美國的產品。任何產品的生產或分銷的延遲或中斷都可能對公司商業產品、商業收入和候選產品的未來採購儲備產生不利影響。

信用風險

現金等價物和投資是可能使公司在簡明合併資產負債表中記錄的範圍內受到風險集中的金融工具。該公司將多餘的現金存入美國的主要金融機構。餘額可能超過為此類存款提供的保險金額。該公司認為，它已經制定了與分散投資和到期日相關的多餘現金投資指導方針，以保持安全和流動性。為了最大限度地減少利率不利變動造成的風險，公司維持平均到期日約為12個月或更短的投資組合。

該公司銷售ORLADEYO的應收賬款主要來自一個客户，這導致了信用風險的集中。只有在專業藥房收到包括藥房福利經理、保險公司、政府計劃和團體採購組織在內的客户的產品訂單後，公司才會向專業藥房銷售ORLADEYO。

最近通過的會計公告

在截至2024年3月31日的三個月中，公司沒有通過新的會計聲明。

新的會計公告尚未通過

2023年12月，財務會計準則委員會發布了《2023-09年會計準則更新》（“ASU”），《所得税（主題740）：所得税披露的改進》，要求公共實體每年在税率對賬中披露特定類別，並披露按司法管轄區分的所得税。亞利桑那州立大學2023-09對2024年12月15日之後開始的財政年度有效，允許提前採用。該公司目前正在評估採用亞利桑那州立大學2023-09年度的影響。

注意事項 2 — 收入

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司錄得以下收入（以千計）：


	截至3月31日的三個月
	2024		2023
ORLADEYO：
美國	$	79,966	$	60,849
美國以外	8,901		7,565
總計 ORLADEYO	88,867		68,414
其他收入	3,894		364
總收入	$	92,761	$	68,778

ORLADEYO 收入代表產品銷售、合作收入和特許權使用費的總收入。其他收入主要與公司的產品銷售和帕拉米韋注射液（RAPIVAB/RAPIACTA/PERAMIFLU）的特許權使用費有關。

注意事項 3 — 投資

公允價值是退出價格，代表在市場參與者之間的有序交易中出售資產或為轉移負債而支付的金額。公允價值是根據可觀察和不可觀察的輸入確定的。可觀察的輸入反映了從獨立來源輕鬆獲得的數據，而不可觀察的輸入反映了某些市場假設。作為考慮此類假設的基礎，美國公認會計原則建立了三級價值層次結構，對用於制定假設和衡量公允價值的投入進行優先排序，如下所示：（級別 1）可觀察的投入，例如相同資產的活躍市場報價；（級別 2）活躍市場報價以外的其他可直接或間接觀察的投入；（級別 3）幾乎沒有可觀察的不可觀察的投入

或者沒有市場數據，這要求公司制定自己的假設。這種層次結構要求公司在可用時使用可觀察的市場數據，並在確定公允價值時儘量減少不可觀察的投入的使用。

公司定期按公允價值計量的金融工具包括固定收益投資。這些估值基於可觀察到的直接和間接投入，主要是活躍市場中相似但不相同的工具的報價或非活躍市場中相同或相似工具的報價。這些公允價值來自獨立定價服務。

定期按公允價值計量的資產如下（以千計）：


	2024年3月31日
	活躍市場的報價（級別 1）		重要的其他可觀測輸入（級別 2）		大量不可觀察的輸入（級別 3）		總計
資產：
美國政府及其機構的義務	$	—	$	251,240	$	—	$	251,240
存款證	—		981		—		981
總資產	$	—	$	252,221	$	—	$	252,221


	2023年12月31日
	活躍市場的報價（級別 1）		重要的其他可觀測輸入（級別 2）		大量不可觀察的輸入（級別 3）		總計
資產：
美國政府及其機構的義務	$	—	$	277,358	$	—	$	277,358
存款證	—		986		—		986
總資產	$	—	$	278,344	$	—	$	278,344

截至 2024 年 3 月 31 日，該公司已經 14估計公允市場總價值為美元的證券171,437處於未實現虧損狀態。該公司認為，個人未實現虧損是暫時的下降，主要是由利率變動造成的。該公司無意出售這些投資，而且這些投資很可能會在攤銷成本基礎恢復之前持有。因此，沒有確認任何津貼。

下表按類型彙總了公司投資的公允價值（以千計）：


	2024年3月31日
	攤銷成本		應計利息		格羅斯未實現收益		格羅斯未實現損失		估計的公允價值
美國政府及其機構的義務	$	251,425	$	45	$	1	$	(231)	$	251,240
存款證	980		6		—		(5)		981
投資總額	$	252,405	$	51	$	1	$	(236)	$	252,221


	2023年12月31日
	攤銷成本		應計利息		格羅斯未實現收益		格羅斯未實現損失		估計的公允價值
美國政府及其機構的義務	$	277,151	$	121	$	150	$	(64)	$	277,358
存款證	980		14		—		(8)		986
投資總額	$	278,131	$	135	$	150	$	(72)	$	278,344

下表彙總了公司在2024年3月31日和2023年12月31日的投資的預定到期日（以千計）：


	2024年3月31日		2023年12月31日
在一年或更短的時間內到期	$	252,221	$	278,344
一年到兩年後成熟	—		—
投資總額	$	252,221	$	278,344

注意事項 4 — 貿易應收賬款

產品銷售

產品銷售應收賬款記入應付給公司的與ORLADEYO和RAPIVAB銷售相關的款項。截至2024年3月31日和2023年12月31日，扣除儲備金後，與ORLADEYO銷售相關的應收賬款為美元56,404和 $54,149，分別地。截至2024年3月31日和2023年12月31日，與RAPIVAB銷售相關的應收賬款為美元604和 $505，分別地。

合作

合作產生的應收賬款如下（以千計）：


	2024年3月31日
	已計費		未開單		總計
合作伙伴應收的特許權使用費	$	86	$	3,492	$	3,578
來自合作者的應收賬款總額	$	86	$	3,492	$	3,578


	2023年12月31日
	已計費		未開單		總計
合作伙伴應收的特許權使用費	$	—	$	2,296	$	2,296
應收款總額	$	—	$	2,296	$	2,296

截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，與合作特許權使用費有關的儲備金不是實質性的。

注意事項 5 — 庫存

截至2024年3月31日和2023年12月31日，該公司的庫存主要與ORLADEYO有關。此外，庫存還包括為公司合作伙伴生產的RAPIVAB和帕拉米韋。

該公司的庫存包括以下內容（以千計）：


	2024年3月31日		2023年12月31日
原材料	$	7,526	$	6,449
在處理中工作	16,864		17,591
成品	6,990		6,242
總庫存	$	31,380	$	30,282
儲備	(1,599)		(1,599)
庫存總額，淨額	$	29,781	$	28,683

注意事項 6 — 特許權使用費融資義務

ORLADEYO 和 D 因子抑制劑

2020年12月7日，公司與RPI 2019年中級融資信託（“RPI”）簽訂了買賣協議（“2020年零售物價指數特許權使用費購買協議”），根據該協議，公司向RPI出售了從公司獲得某些特許權使用費的權利，收購價為美元125,000現金（“2020年零售物價指數特許權使用費銷售”）。根據2020年零售物價指數特許權使用費購買協議，零售物價指數有權就ORLADEYO在美國和某些主要歐洲市場（統稱為 “關鍵地區”）以及公司直接或通過分銷商銷售ORLADEYO的其他市場（統稱為 “直銷”）的淨產品銷售獲得基於銷售的分級特許權使用費，金額等於：(i) 8.75年淨銷售額不超過35萬美元的ORLADEYO年度總淨銷售額的百分比以及 (ii) 2.75年淨銷售額在35萬美元至55萬美元之間，佔年淨銷售額的百分比。沒有年直銷額超過55萬美元時需支付特許權使用費。

根據2020年零售物價指數特許權使用費購買協議，RPI還有權從ORLADEYO分許可收入或主要地區（“其他市場”）以外的被許可人的淨銷售額中獲得等於以下方面的分級收益分成：（i） 20公司收到的用於支付ORLADEYO在其他市場的預付許可費和開發里程碑的收益的百分比；(ii) 20其他市場年淨銷售額不超過15萬美元所得收益的百分比；以及 (iii) 10公司在其他市場的年淨銷售額在15萬美元至23萬美元之間獲得的收益的百分比。沒有其他市場的年淨銷售額超過23萬美元時應支付特許權使用費。

2021年11月19日，公司與RPI簽訂了（i）《購買和銷售協議》（“2021年零售物價指數特許權使用費購買協議”，以及2020年零售物價指數特許權使用費購買協議，即 “零售物價指數特許權使用費購買協議”），根據該協議，公司向RPI出售了以購買價美元從公司獲得某些特許權使用費的權利150,000現金以及 (ii) 與OMERS資本市場（“OMERS”）的子公司OCM IP Healthcare Holdings Limited簽訂的購買和銷售協議（“OMERS特許權使用費購買協議”，以及RPI特許權使用費購買協議，統稱為 “特許權使用費購買協議”），根據該協議，公司向OMERS出售了以額外購買價格從公司獲得某些特許權使用費的權利150,000用現金。

根據2021年零售物價指數特許權使用費購買協議，RPI有權獲得基於銷售的分級直銷特許權使用費，金額等於：(i) 0.75年淨銷售額不超過35萬美元的ORLADEYO年度總淨銷售額的百分比以及 (ii) 1.75年淨銷售額在35萬美元至55萬美元之間，佔ORLADEYO年淨銷售額的百分比。沒有對於超過55萬美元的直銷，應支付特許權使用費。零售物價指數還有權獲得ORLADEYO分許可收入或被許可人在其他市場的淨銷售額的分級收益分成，金額等於 (i) 3.0公司在其他市場年淨銷售額不超過15萬美元時獲得的收益的百分比，以及 (ii) 2.0公司在其他市場的年淨銷售額在15萬美元至23萬美元之間獲得的收益的百分比。沒有其他市場的年淨銷售額超過23萬美元時應支付特許權使用費。

根據2021年零售物價指數特許權使用費購買協議，零售物價指數還有權獲得基於銷售額的 BCX10013 產品淨銷售額的分級特許權使用費，金額等於：(i) 3.0佔全球年淨銷售總額的百分比不超過1,500,000美元，以及 (ii) 2.0佔全球年淨銷售額在150萬美元至300萬美元之間的百分比。沒有年淨銷售額超過3,000,000美元時應支付特許權使用費。零售物價指數還有權獲得分級利潤分成金額，最高金額為 3.0來自某些其他市場的某些其他允許銷售的百分比。

根據2021年零售物價指數特許權使用費購買協議應付的特許權使用費是根據2020年零售物價指數特許權使用費購買協議應付給零售物價指數的特許權使用費之外的。

根據OMERS特許權使用費購買協議，在自2023年10月1日開始的日曆季度中，OMERS有權獲得基於銷售的分級直銷特許權使用費，金額等於：(i) 7.5年淨銷售額不超過35萬美元的ORLADEYO年度總淨銷售額的百分比以及 (ii) 6.0年淨銷售額在35萬美元至55萬美元之間的ORLADEYO年淨銷售額的百分比（包括不年直銷額超過55萬美元時應支付的特許權使用費）。從2024年1月1日開始的日曆季度開始，OMERS有權獲得基於銷售的分級直銷特許權使用費，金額等於：(i) 10.0年淨銷售額不超過35萬美元的ORLADEYO年度總淨銷售額的百分比以及 (ii) 3.0年淨銷售額在35萬美元至55萬美元之間的ORLADEYO年淨銷售額的百分比（包括不年直銷額超過55萬美元時應支付的特許權使用費）。

根據OMERS特許權使用費購買協議，OMERS還有權從ORLADEYO分許可收入或被許可人在其他市場的淨銷售額中獲得分級收益分成，金額等於：(i) 20.0公司收到的用於支付ORLADEYO在其他市場的預付許可費和開發里程碑的收益的百分比，（ii） 20.0公司在其他市場年淨銷售額不超過15萬美元時獲得的收益的百分比，以及（iii） 10.0公司在其他市場的年淨銷售額在15萬美元至23萬美元之間獲得的收益的百分比。沒有其他市場的年淨銷售額超過23萬美元時應支付特許權使用費。OMERS還有權獲得高達的利潤分成金額 10來自某些其他市場的某些其他允許銷售的百分比。

根據2020年零售物價指數特許權使用費購買協議，在任何國家首次商業銷售ORLADEYO之後，公司必須按每個日曆季度支付拖欠零售物價指數的款項的特許權使用費。根據2021年零售物價指數特許權使用費購買協議，公司必須就2021年10月1日及之後的每個日曆季度的淨銷售額或分許可收入向零售物價指數付款。根據OMERS特許權使用費購買協議，公司必須根據自2023年10月1日及之後的每個日曆季度的淨銷售額或分許可收入向OMERS付款。在OMERS實際收到的總付款等於之日，OMERS將無權再獲得任何付款 155.0$的百分比150,000購買價格。

每份特許權使用費購買協議所考慮的交易在本文中被稱為 “特許權使用費銷售”。

根據特許權使用費購買協議，公司已同意具體的肯定和否定承諾，包括關於公司定期向零售物價指數和OMERS報告信息的承諾，對根據特許權使用費購買協議支付的特許權使用費進行第三方審計，以及限制公司或其任何子公司承擔除某些特許權使用費銷售以外的債務以及Athyrium信貸協議（定義）條款允許發生的債務的能力在此附註7中），直至其回報和終止2023年4月17日，或該日之後的Pharmakon貸款協議（定義見本文附註7），視情況而定。有關Athyrium信貸協議和Pharmakon貸款協議的更多詳細信息，請參見 “附註7——債務”。在特許權使用費購買協議中的某些特定里程碑實現後，特許權使用費購買協議中對公司或其任何子公司承擔債務能力的限制被取消。

根據特許權使用費購買協議獲得的現金對價記錄在公司簡明合併資產負債表上的 “特許權使用費融資債務” 中。交易時特許權使用費融資義務的公允價值基於公司對預計在協議有效期內向交易對手支付的未來特許權使用費的估計。隨後，公司使用實際利率法按賬面價值記錄債務。為了攤還特許權使用費融資債務，公司利用預期的方法來估算公司在安排有效期內將向交易對手支付的未來特許權使用費。根據預期方法，新的有效利率是根據剩餘現金流的修訂估計值確定的。新利率是貼現率，它將修訂後的剩餘現金流估計值的現值等同於債務賬面金額，並將用於確認剩餘期間的利息支出。公司結合內部預測和外部來源的預測，定期評估預期特許權使用費的金額和時間。對未來產品淨銷售額（以及由此產生的特許權使用費）的估計基於關鍵假設，包括人口、滲透率、成功概率和銷售價格等。如果此類付款大於或低於公司的初步估計，或者此類付款的時間與其最初的估計存在重大差異，則公司前景將調整特許權使用費融資義務的攤銷和實際利率。公司每季度評估相對於未來十二個月預計利息增長的預計特許權使用費支付，以確定特許權使用費負債餘額相對於當前未償負債是否有所減少，這意味着本金的償還。在這種情況下，相對於未來十二個月的利息增加，超額還款被視為短期負債，歸入公司簡明合併資產負債表中的流動負債。

根據公司與研發計劃和ORLADEYO銷售有關的最新預測，在截至2024年3月31日的三個月中，特許權使用費購買協議下的預期特許權使用費金額和時間沒有重大影響。

下表顯示了截至2024年3月31日的三個月的特許權使用費融資債務活動（以千計）以及截至2024年3月31日的實際利率：


	2020 年零售物價指數特許權使用費協議			2021 年零售物價指數特許權使用費協議			OMERS 特許權使用費協議			總計
截至 2023 年 12 月 31 日的餘額	$	174,480		$	185,345		$	171,774		$	531,599
特許權使用費融資債務的非現金利息支出	9,916			—			4,271			14,187
已付和應付的特許權使用費收入	(7,842)			(679)			(6,691)			(15,212)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額	$	176,554		$	184,666		$	169,354		$	530,574

有效利率	22.3		%	—		%	9.8		%

特許權使用費融資債務負債和相關的遞延發行成本在安排期限內使用實際利率法攤銷。

在簽訂2021年零售物價指數特許權使用費購買協議的同時，公司和零售物價指數簽訂了普通股購買協議，根據該協議，公司以溢價向零售物價指數出售普通股4,269。該保費已延期，將在適用安排的期限內使用實際利息法通過利息支出進行攤銷。

注意事項 7 — 債務

Pharmakon 貸款協議

2023 年 4 月 17 日，公司簽訂了 $450,000與BioPharma Credit Investments V（Master）LP和BPCR有限合夥企業作為貸款人，BioPharma Credit PLC作為貸款人的抵押代理人的貸款協議（“Pharmakon貸款協議”）。該公司的某些全資子公司是Pharmakon貸款協議的擔保人。Pharmakon貸款協議規定了本金為美元的初始定期貸款300,000（“A批貸款”）於2023年4月17日（“A批截止日期”）融資。該公司使用A批貸款的部分收益來償還美元241,787當時存在的Athyrium信貸協議（定義見下文）下的未償債務（本金和利息將於2023年4月17日到期），用於支付相關的交易成本和費用，並使用剩餘的淨收益美元25,805用於其他一般公司用途。

Pharmakon貸款協議還規定了三筆額外的定期貸款，由公司選擇，本金為美元50,000每筆貸款（均為 “後續貸款”，與A批貸款合稱 “Pharmakon定期貸款” 和 “Pharmakon定期貸款”），可在2024年9月30日當天或之前申請。Pharmakon貸款協議的到期日為2028年4月17日（“到期日”），即A批貸款截止日期五週年。

《Pharmakon貸款協議》規定，在到期日之前每季度僅支付利息，未償還的Pharmakon定期貸款的未付本金在到期日到期並支付。在第一階段 18在A批截止日期後的幾個月內，公司可以選擇將A批實物貸款（“Pharmakon PIK利息支付”）的部分適用利息支付（“Pharmakon PIK利息支付”），最高可達本金 50在適用利息期內，A批貸款應計利息金額的百分比。Pharmakon 定期貸款的利率將等於三個月擔保隔夜融資利率（“SOFR”）利率，該利率應不低於 1.75%，加上 7.00對於A批貸款，每年百分比，或在支付Pharmakon PIK利息的每個利息期內，SOFR plus 7.25％，每年。

A批貸款的應計利息，實際利率為 13.34截至2024年3月31日的三個月的百分比。

除某些例外情況外，公司必須在控制權變更時強制性預付Pharmakon定期貸款，（ii）在償還公司未來可能發行的任何可轉換債務之前。公司可以自願全額或部分預付款，最低金額為 $25,000增量。預付款需繳納預付保費，該保費等於（i）在適用的Pharmakon定期貸款借款日兩週年之前支付的任何預付款，總額為（1） 3.00已預付的Pharmakon定期貸款本金的百分比，以及（2）自預付之日起預付Pharmakon定期貸款本金的所有利息的總金額，包括該定期貸款借款之日起的兩週年；（ii）在適用的Pharmakon定期貸款成立二週年之日或之後以及三週年之前支付的任何預付款定期貸款借款日期， 3.00預付的Pharmakon定期貸款本金的百分比；（iii）在適用的Pharmakon定期貸款三週年或之後以及在適用的Pharmakon定期貸款四週年之前支付的任何預付款， 2.00預付的Pharmakon定期貸款本金的百分比；以及（iv）在適用的Pharmakon定期貸款借款日四週年或之後以及到期日之前支付的任何預付款， 1.00預付Pharmakon定期貸款本金的百分比。此外，在提取任何後續分批貸款時，需要支付一定的資金費用。

Pharmakon 貸款協議還包含此類融資中常見的陳述和擔保、肯定和否定承諾，以及慣常的違約事件。某些慣常的負面契約限制了公司及其某些子公司處置資產、進行合併、收購和類似交易、承擔額外債務、授予留置權、進行投資、支付股息或進行某些其他限制性股權支付、預付其他債務、簽訂限制性協議、進行根本性變革或修改某些重大合同，以及其他習慣契約的能力每種情況都有一定的限制例外。

不遵守Pharmakon貸款協議中的契約或發生任何其他違約事件，都可能允許Pharmakon貸款協議下的貸款人宣佈該協議下的借款、應計利息和費用以及任何適用的預付保費立即到期並支付。

除某些例外情況外，公司根據Pharmakon貸款協議承擔的義務由公司幾乎所有資產的擔保權益擔保。

截至2024年3月31日，該公司的借款總額為美元300,000根據Pharmakon貸款協議。截至2024年3月31日的三個月，A批貸款的利息支出為美元9,974。在 Pharmakon 貸款協議允許的情況下，公司已指定並説明瞭下落 50截至2024年3月31日的三個月，季度利息支付的百分比為Pharmakon PIK利息支付，金額為美元4,987已添加到借款的未清本金餘額中。剩下的 50季度利息支付額的百分比4,987已在每個季度結束時支付。截至2024年3月31日，包括Pharmakon PIK利息在內的借款總額為美元318,650。根據截至資產負債表日的現行利率，債務的公允價值近似於其賬面價值，在公允價值層次結構中被視為二級。

根據Pharmakon貸款協議，與A批貸款相關的債務費用和發行成本共計$11,147並已延期，將在A批貸款的剩餘期限內作為實際利率法的利息支出攤銷。美元的遞延融資攤銷266在截至2024年3月31日的三個月中獲得認可。

Athyrium 信貸協議

2020 年 12 月 7 日，公司簽訂了 $200,000與作為貸款人和貸款人管理代理人的Athyrium Oppunities III Co-Invest 1 LP（“Athyrium”）簽訂的信貸協議（“Athyrium信貸協議”）。該公司的某些直接和間接子公司是Athyrium信貸協議的擔保人。Athyrium信貸協議規定了本金為美元的初始定期貸款125,000（“A期貸款”），該公司於2020年12月7日收到該貸款，並記錄在公司資產負債表上的 “有擔保定期貸款” 中。公司使用A期貸款的部分收益來償還美元43,298其先前向MidCap Financial Trust提供的信貸額度下的未償債務，包括應計利息。

Athyrium信貸協議還規定了兩筆額外的定期貸款，由公司選擇，本金分別為美元25,000（“B期貸款”）和美元50,000（“C定期貸款”，與A期貸款和B期貸款合稱 “Athyrium定期貸款”）。在實現了所有必需的基於收入的里程碑之後，公司行使了提取Athyrium信貸協議下可用的額外資金的選擇權，借入本金為美元25,000根據B期貸款和美元50,000根據C期貸款。兩個術語都是 B

貸款和C期貸款於2022年7月29日獲得融資，本金總額為美元75,000。B期貸款和C期貸款受Athyrium信貸協議所有條款的約束。

2021年11月19日，公司對Athyrium信貸協議進行了修訂，其目的包括：（i）允許公司簽訂2021年零售物價指數特許權使用費購買協議、OMERS特許權使用費購買協議以及其他與之相關的最終文件，並履行其根據該協議承擔的義務；（ii）要求公司為貸款人向Athyrium支付一筆補償金外加一定數額的溢價如果公司預付或已還款，或者需要預付，Athyrium 信貸協議中規定的費用或自願或根據Athyrium信貸協議規定的強制性預付款義務（例如，使用某些資產出售的收益、某些ORLADEYO對外許可或特許權使用費融資交易（不包括特許權使用費銷售）、特別收益、債務發行，或在公司控制權變更和特定其他事件時償還所有當時未償還的Athyrium定期貸款，在某些情況下償還所有未償還的Athyrium定期貸款，但須遵守Athyrium信貸協議中規定的某些例外情況。

Athyrium信貸協議規定，在到期日之前每季度僅支付利息，未償Athyrium定期貸款的未付本金在到期日到期並支付。在2020年12月7日之後的前八個完整財季中，公司可以選擇支付適用的實物利息（“Athyrium PIK利息支付”），方法是將適用利息期內應計的全部利息和該期最後一天的未償原始本金資本化。Athyrium定期貸款的應計利息利率等於三個月倫敦銀行同業拆借利率，不低於 1.75% 且不超過 3.50%（“倫敦銀行同業拆借利率”），加上 8.25百分比，或者對於支付Athyrium PIK利息的每個利息期，倫敦銀行同業拆借利率+ 10.25%。截至2022年12月31日的季度是有資格獲得Athyrium PIK利息支付指定的最後一個時期。

Athyrium定期貸款的應計利息，實際利率為 11.88截至2023年3月31日的三個月的百分比。截至2023年3月31日的三個月，根據Athyrium信貸協議支付的季度利息總額為美元7,142。美元的遞延融資攤銷898在截至2023年3月31日的三個月中獲得認可。

2023年4月17日，Athyrium定期貸款的未償本金，包括Athyrium PIK的利息支付240,452以及應計利息 $1,335對於第一個 17使用通過Pharmakon貸款協議獲得的資金償還了截至2023年6月30日的季度利息期的天數.

注意事項 8 — 租賃義務

截至2024年3月31日，公司根據運營和財務租賃租賃租賃租賃某些資產，包括房地產租賃、實驗室設備租賃和辦公設備租賃。公司租約的續訂選項是三年長度從 2025 年到 2030 年開始。

運營和財務租賃下的租賃費用如下（以千計）：


	截至3月31日的三個月
	2024		2023
運營租賃費用	$	590	$	433
融資租賃費用：
使用權資產的攤銷	$	407	$	256
租賃負債的利息	77		38
融資租賃支出總額	$	484	$	294

與租賃有關的其他補充信息如下：


	2024年3月31日		2023年12月31日
剩餘租賃期限的加權平均值：
經營租賃	9.4年份		9.7年份
融資租賃	2.8年份		3.0年份
加權平均折扣率：
經營租賃	10.89	%	10.88	%
融資租賃	7.59	%	7.46	%

下表彙總了公司經營租賃簡明合併資產負債表中的列報情況（以千計）：


	資產負債表地點	2024年3月31日		2023年12月31日
經營租賃資產：
經營租賃資產，淨額	其他資產	$	8,864	$	8,682
經營租賃負債：
當期經營租賃負債	經營租賃負債——流動負債	$	1,098	$	1,058
非流動經營租賃負債	經營租賃負債——長期負債	8,596		8,390
經營租賃負債總額		$	9,694	$	9,448

下表彙總了公司融資租賃簡明合併資產負債表中的列報情況（以千計）：


	資產負債表地點	2024年3月31日		2023年12月31日
融資租賃資產：
融資租賃資產，淨額	其他資產	$	4,018	$	4,322
融資租賃負債：
當期融資租賃負債	融資租賃負債——流動負債	$	1,642	$	1,590
非流動融資租賃負債	融資租賃負債——長期負債	2,506		2,845
融資租賃負債總額		$	4,148	$	4,435

經營租賃資產在扣除累計攤銷額美元后入賬5,120和 $4,794分別截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日。融資租賃資產在扣除累計攤銷額美元后入賬2,700和 $2,293分別截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日。

截至2024年3月31日，租賃負債的到期日如下（以千計）：


	經營租賃		財務租賃
2024（剩餘）	$	1,589	$	1,418
2025	1,850		1,766
2026	1,661		933
2027	1,584		459
2028	1,416		31
此後	7,997		—
租賃付款總額	16,097		4,607
減去估算的利息	(6,403)		(459)
總計	$	9,694	$	4,148

與租賃相關的補充現金流信息如下（以千計）：


	截至3月31日的三個月
	2024		2023
為計量租賃負債所含金額支付的現金：
融資租賃的運營現金流	$	77	$	282
經營租賃的運營現金流	$	525	$	423
為融資租賃融資現金流融資	$	390	$	—

為換取經營租賃負債而獲得的經營租賃資產：	$	156	$	95
為換取融資租賃負債而獲得的融資租賃資產：	$	103	$	610
由於調整經營租賃負債，經營租賃資產的非現金增加：	$	365	$	—

注意事項 9 — 股東’公平

普通股的銷售

2023年10月23日，某些隸屬於貝克兄弟顧問有限責任公司（“貝克實體”）的實體淨行使了此類實體持有的預先注資認股權證的剩餘餘額 2019年11月21日發行的貝克實體。此外，某些貝克實體淨行使了2020年6月1日發行的所有預先注資的認股權證。演習結果印發了 14,997普通股。練習結束後，有不未執行的認股權證。

為未來普通股發行預留的股份

該公司已為發行預留普通股如下（以千計）：


	2024年3月31日	2023年12月31日
為行使未平倉股票期權而預留的股份	39,580	41,032
為限制性股票單位的歸屬保留的股份	6,124	6,507
根據股票激勵計劃為未來發行預留的股票	4,628	3,376
根據激勵股權激勵計劃為未來發行預留的股票	1,903	1,651
根據員工股票購買計劃為未來發行保留的股份	5,203	5,454
為未來發行的預留股份總數	57,438	58,020

注意事項 10 — 股票薪酬

截至 2024 年 3 月 31 日，該公司已經三股票型員工薪酬計劃：經修訂和重述的股票激勵計劃（“激勵計劃”）、經修訂和重述的激勵股權激勵計劃（“激勵計劃”）以及經修訂和重述的員工股票購買計劃（“ESPP”）。激勵計劃最近於2024年4月22日進行了修訂和重述，但須經2024年6月12日舉行的公司年度股東大會的股東批准。公司董事會最近於2023年10月26日對激勵計劃進行了修訂和重申。公司董事會最近於2023年7月7日對ESPP進行了修改和重申。

公司記錄了以下股票薪酬支出（以千計）：


	截至3月31日的三個月
	2024		2023
激勵計劃	$	11,566	$	11,061
激勵計劃	1,923		2,475
特別是	163		471
股票薪酬支出	$	13,652	$	14,007

股票激勵計劃

下表彙總了激勵計劃下的股票期權活動：


	股份（以千計）	加權平均每股行使價		剩餘合同期限的加權平均值（以年為單位）	聚合內在價值（以千計）
截至 2023 年 12 月 31 日未平息	35,505	$	8.24
已授予	—	—
已鍛鍊	(48)	3.27			$	103
已取消或沒收	(1,068)	9.60
截至 2024 年 3 月 31 日未繳清	34,389	$	8.20	6.61	$	6,951
可於 2024 年 3 月 31 日行使	20,922	$	7.88	5.30	$	6,951
已歸屬，預計將於 2024 年 3 月 31 日歸屬	31,784	$	8.13	6.49	$	6,951

下表彙總了激勵計劃下的限制性股票單位活動：


	股份（以千計）	加權平均撥款日期公允價值
2023 年 12 月 31 日未歸屬	5,592	$	8.67
已授予	128	5.30
既得	(96)	12.30
被沒收	(313)	8.65
2024 年 3 月 31 日未歸屬	5,311	$	8.52

對於根據激勵計劃授予的限制性股票單位獎勵，獎勵的公允價值是根據授予日公司股票的市場價值確定的。在2024年和2023年前三個月授予的這些獎勵的加權平均授予日期公允價值為美元5.30和 $10.32，分別地。使用直線支出歸因法，限制性股票單位獎勵的公允價值在歸屬期內攤銷為支出。

截至2024年3月31日，與激勵計劃下授予的未歸屬限制性股票單位獎勵相關的未確認薪酬成本總額為美元33,457，預計將在加權平均期內得到確認 1.8年份。

激勵股權激勵計劃

下表彙總了激勵計劃下的股票期權活動：


	股份（以千計）	加權平均每股行使價		剩餘合同期限的加權平均值（以年為單位）	聚合內在價值（以千計）
截至 2023 年 12 月 31 日未平息	5,527	$	8.77
已授予	92	5.25
已鍛鍊	(128)	3.09			$	274
已取消或沒收	(300)	10.86
截至 2024 年 3 月 31 日未繳清	5,191	$	8.73	7.53	$	2,454
可於 2024 年 3 月 31 日行使	2,628	$	7.53	6.76	$	2,128
已歸屬，預計將於 2024 年 3 月 31 日歸屬	4,684	$	8.59	7.46	$	2,373

下表彙總了激勵計劃下的限制性股票單位活動：


	股份（以千計）	加權平均撥款日期公允價值
2023 年 12 月 31 日未歸屬	915	$	9.90
已授予	63	5.25
既得	(59)	11.96
被沒收	(106)	10.41
2024 年 3 月 31 日未歸屬	813	$	9.32

對於根據激勵計劃授予的限制性股票單位獎勵，獎勵的公允價值是根據授予日公司股票的市場價值確定的。在2024年和2023年前三個月授予的這些獎勵的加權平均授予日期公允價值為美元5.25和 $9.64，分別地。使用直線支出歸因法，限制性股票單位獎勵的公允價值在歸屬期內攤銷為支出。

截至2024年3月31日，與激勵計劃下授予的未歸屬限制性股票單位獎勵相關的未確認薪酬成本總額為美元5,588，預計將在加權平均期內得到確認 1.7年份。

根據激勵和激勵計劃向員工和董事發放的股票期權獎勵的加權平均假設

對於根據激勵計劃和激勵計劃授予的股票期權獎勵，公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型和下述假設在授予之日估算的。股票期權獎勵的公允價值使用直線支出歸因法在歸屬期內攤銷為支出。

股票激勵計劃

有不在截至2024年3月31日的三個月內，根據激勵計劃授予的股票期權獎勵。下表彙總了公司在截至2023年3月31日的三個月內在激勵計劃下授予的股票期權獎勵進行估值時使用的關鍵假設：


	三個月已結束 2023年3月31日
預期壽命（年）	5.5
預期波動率	84.2		%
預期股息收益率	0.0		%
無風險利率	3.6		%
加權平均授予日每股公允價值	$	7.47

截至2024年3月31日，與激勵計劃下授予的未歸屬股票期權獎勵相關的未確認薪酬成本總額為美元62,593，預計將在加權平均期內得到確認 1.6年份。

激勵股權激勵計劃

下表彙總了公司在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月內對激勵計劃授予的股票期權獎勵進行估值時使用的關鍵假設：


	截至3月31日的三個月
	2024			2023
預期壽命（年）	5.8			5.5
預期波動率	82.8		%	84.2		%
預期股息收益率	0.0		%	0.0		%
無風險利率	4.1		%	3.7		%
加權平均授予日每股公允價值	$	3.77		$	6.85

截至2024年3月31日，與激勵計劃下授予的未歸屬股票期權獎勵相關的未確認薪酬成本總額為美元12,326，預計將在加權平均期內得到確認 1.4年份。

員工股票購買計劃

該公司總共預留了 7,975將在ESPP下購買的普通股，其中 5,203截至2024年3月31日，股票仍可供購買。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司發行了 251和 176分別是ESPP下的股票。

注意事項 11 — 合作關係和其他關係

ORLADEYO

鳥居製藥有限公司. （“鳥居”）

2019年11月5日，該公司與鳥居簽訂了商業化和許可協議（“原始鳥居協議”），授予鳥居將ORLADEYO商業化的專有權利，以防止日本的HAE攻擊。根據最初的Torii協議，公司收到了一筆預付款，不可退還的$22,000。該公司收到了額外的里程碑付款 $15,0002021年第二季度，在收到日本國民健康保險系統的ORLADEYO報銷價格批准後。此外，公司有權獲得分級特許權使用費，包括 20% 至 40每個日曆年日本ORLADEYO年淨銷售額的百分比。Torii的特許權使用費支付義務受某些方面的慣例削減

情況，但減少幅度不能超過 50本應在適用的日曆季度內向公司支付的金額的百分比。

該公司確定了原始託裏協議規定的履約義務，涉及（i）開發和商業化ORLADEYO的許可，（ii）監管部門的批准支持，以及（iii）報銷定價批准支持。這些義務都被確定為與其他履約義務不同。公司分配了美元22,000使用估算方法預先考慮已確定的績效義務，以確定ASC主題606下的獨立銷售價格。具體而言，在確定與許可證相關的價值時，使用了風險調整後的折現現金流預測的估值方法，對其他履約義務採用了預期成本加利潤率方法。

2023年11月30日，公司與鳥居簽訂了經修訂和重述的商業化和許可協議（經修訂的 “鳥居協議”）。根據託裏協議，公司有權獲得分級特許權使用費，包括 20% 至 80每個日曆年日本ORLADEYO年淨銷售額的百分比。該公司現在負責所有商業促銷活動，以支持ORLADEYO在日本的銷售，Torii負責日本的HAE疾病宣傳活動。公司將獲得 20低於預設閾值的日本年銷售額的特許權使用費百分比以及 80日本年銷售額超過預設閾值的特許權使用費百分比。

鳥居最新的特許權使用費支付義務從2023年11月30日開始，並在（i）ORLADEYO在日本首次商業銷售之日十週年，（ii）公司涵蓋ORLADEYO的專利到期，以及（iii）ORLADEYO在日本的監管獨家經營權到期，以較晚者為準。

該公司認定，託裏協議是合同修改，應予考慮，就好像它是ASC主題606下的原始託裏協議的一部分一樣。由於最初的Torii協議下的履約義務已完全履行，因此公司無需調整先前確認的收入。

帕拉米韋注射液（RAPIVAB、RAPIACTA、PERAMIFLU）

鹽野義株式會社（“鹽野木”）

2007年2月，該公司與Shionogi簽訂了獨家許可協議，在日本開發和商業化用於治療季節性和可能危及生命的人類流感的帕拉米韋。根據協議條款，Shionogi在日本獲得了帕拉米韋注射製劑的權利。2008年10月，該公司和Shionogi修改了許可協議，將協議涵蓋的領土擴大到包括臺灣。鹽野義已在日本和臺灣以商業名稱RAPIACTA對帕拉米韋進行了商業化推出。該公司在UAB的許可下開發了peramivir，對於公司未來從Shionogi收到的任何里程碑付款和/或特許權使用費，該公司將向UAB支付再許可費。

綠十字公司（“綠十字”）

2006年6月，該公司與綠十字會簽訂協議，在韓國開發和商業化帕拉米韋。根據協議條款，Green Cross負責韓國的所有開發、監管和商業化成本，公司有權分享在韓國出售peramivir所產生的利潤，包括向韓國政府出售peramivir用於儲存目的。此外，Green Cross將向該公司支付高於其供應peramivir產品的成本的溢價，用於peramivir產品的開發和未來在韓國的銷售。

其他合作

克利爾賽德生物醫學有限公司（“Clearside”）

2023年11月3日，該公司宣佈與Clearside簽訂了許可協議（“Clearside協議”），使該公司能夠與Clearside的SCS Microinjector® 一起開發其在研血漿激素抑制劑avoralstat，通過脈絡膜上空間將avoralstat輸送到眼後，以治療糖尿病黃斑水腫患者。

根據Clearside協議，Clearside收到了 $5,000公司預付的許可費。Clearside 有資格獲得最高額外的 $30,000用於臨牀和監管里程碑付款，總額最高為 $47,500在三批准後基於銷售額的里程碑付款，全球年度淨銷售額增長至 $2,000,000。公司將

按年度全球產品淨銷售額支付 Clearside 中等個位數的分級特許權使用費，金額為三等級，包括 >$ 的頂級等級1,500,000.

注意事項 12 — 裁員

2024 年 1 月，公司宣佈裁員。大多數受影響的員工的解僱日期為2024年1月，某些員工將在2024年晚些時候離職。該公司於2024年1月通知了受影響的員工。

公司產生了與員工遣散費、福利和相關費用相關的成本，根據ASC主題712，這些費用被計為持續解僱補助金，非退休離職後福利。截至2023年12月31日，人們認為可能拖欠款項，而且付款金額被認為是合理估計的，因此確認了美元3,380截至2023年12月31日的年度中與裁員相關的成本，其中美元3,026已在研發費用中確認，美元354在合併綜合虧損表中確認為銷售、一般和管理費用。截至2024年3月31日，美元1,904的費用已支付，其餘的美元1,476包含在簡明合併資產負債表的應計費用中。剩餘的未付費用預計將在2024年4月1日至2024年12月31日期間支付。

此外，受裁員影響的員工獲得的金額等於員工繼續在公司工作後本應獲得的獎金，根據ASC主題420，這筆獎金被視為一次性解僱補助金，退出或處置成本。結果，$1,264在截至2024年3月31日的三個月內，即通信發生的時期內，已得到確認，其中$1,201已在研發費用中確認，而且 $63已在簡明合併綜合虧損表中確認了銷售、一般和管理費用。所有這些費用都是在截至2024年3月31日的三個月內支付的。

下表彙總了截至2024年3月31日的三個月中記錄的與裁員相關的應計負債活動（以千計）：


截至2023年12月31日的餘額	$	3,380
截至2024年3月31日的三個月中記錄的裁員費用	1,264
截至2024年3月31日的三個月內支付的金額	(3,168)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額	$	1,476

該公司預計不會產生任何與裁員相關的額外鉅額成本。

注意事項 13 — 後續事件

公司考慮資產負債表日之後但在簡明合併財務報表發佈之前發生的事件或交易，以為某些估計提供更多證據，或確定需要額外披露的事項。公司得出結論，沒有發生任何需要披露的事件。

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

以下管理’s 討論與分析 (“MD&A”）旨在幫助讀者瞭解我們的經營業績和財務狀況。MD&A 是對我們未經審計的簡明合併財務報表以及隨附的財務報表附註以及本報告中包含的其他披露（包括 “關於前瞻性陳述的警示説明”在本報告的開頭以及 “風險因素”本報告第二部分第1A項中的一節）。

概述

我們是一家全球生物技術公司，堅定地致力於改善補體介導和其他罕見疾病患者的生活。我們利用我們在結構指導藥物設計方面的專業知識，目標是開發一流或一流的口服小分子和蛋白質療法，以靶向難以治療的疾病。除了這些發現和開發工作外，我們的業務戰略還包括經監管部門批准在美國和某些其他地區將這些藥物高效商業化。我們認為，通過關注罕見病市場，我們可以更有效地控制批准後商業化的成本和財務資源的戰略分配。

產品和候選產品

ORLADEYO®（berotralstat）

ORLADEYO 是我們發現和開發的一種口服療法，用於預防遺傳性血管性水腫（“HAE”）發作。ORLADEYO 已在美國和多個全球市場獲得批准，用於預防 12 歲及以上成人和兒童患者 HAE 發作。此外，正在進行的Apex-P臨牀試驗正在評估一種針對2至2歲兒童患者的ORLADEYO口服顆粒配方

我們已經建立了美國的商業基礎設施，以支持ORLADEYO在美國的推出和持續商業化，並將繼續建設我們的商業基礎設施以支持在其他市場的推出。根據對HAE患病率的專有分析以及對美國和歐洲HAE患者、醫生和付款人的市場研究，以及ORLADEYO整整三年的商業化經驗，我們預計ORLADEYO的全球商業市場有可能達到ORLADEYO年淨收入10億美元的全球峯值。我們預計，在峯值時期，大約80％的收入將來自美國。這些預期受眾多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致我們的實際業績、業績或成就存在重大差異。無法保證我們的商業化方法和戰略會成功，也無法保證ORLADEYO的市場將按照我們當前的預期發展。有關這些風險的進一步討論，請參閲本報告第二部分第1A項中的 “風險因素——與我們的業務相關的風險——與藥物研發和商業化相關的風險——無法保證我們或我們的合作伙伴針對我們的產品或技術的商業化努力、方法和戰略會取得成功，而且我們未來的創收尚不確定”。

本MD&A的 “經營業績” 下討論了截至2024年3月31日的三個月中ORLADEYO的銷售收入。ORLADEYO未來時期的銷售收入存在不確定性，將取決於多個因素，包括我們和合作夥伴在美國和其他地方的商業化努力的成功、轉向ORLADEYO的新患者人數、患者留存率和需求、開口服外科手術處方的醫生人數 LADEYO，每月處方費率，第三方和政府付款人的報銷，獲得免費產品的患者人數、患者從我們的臨牀試驗和搶先體驗計劃轉化為商業客户的情況、我們的定價策略和市場趨勢。在我們繼續將ORLADEYO商業化的同時，我們將繼續監控和分析這些數據。

補充計劃

我們的整體補體計劃的目標是通過補體系統的多種途徑推進幾種同類首創和/或同類最佳的化合物，以治療許多補體介導的疾病。我們正在研究針對補體系統的傳統途徑、凝集素、末端和替代途徑靶標的口服藥物和蛋白質療法，包括下面列出的療法。

BCX10013。 BCX10013 是一種口服 D 因子抑制劑，靶向補體替代途徑。D因子是替代途徑中的必需酶，因此使因子D成為治療補體介導疾病的有吸引力的靶標。

口服 C5 抑制劑。我們正在開發一種口服C5抑制劑，它可能是第一種與目前批准的注射和注入的抗C5療法（例如依庫利珠單抗和拉伏利珠單抗）相比具有競爭力的靶向口服療法。具有這種特徵的藥物可以使全身性重症肌無力（“gMG”）患者退出注射療法，並在治療模式的早期解決他們的疾病。gmG是一種慢性自身免疫性神經肌肉疾病，會導致肌肉無力，並在活動一段時間後惡化。

雙功能補體抑制劑。我們正在開發一種雙功能補體抑制劑抗C2單克隆抗體，該抗體可能是補體系統的經典、凝集素和替代途徑的首創聯合抑制劑，用於治療受多種補體途徑影響的複雜補體介導疾病，例如免疫球蛋白A腎病和狼瘡腎炎。

口服 C2 抑制劑。我們正在開發一種經典的凝集素途徑補體抑制劑，用於治療自身免疫性溶血性貧血，包括冷凝素病（“CAD”）和温熱的自身免疫性溶血性貧血（“WaiHA”）。經批准的治療冠心病和WaiHA等疾病的有限選擇是可注射或注射的。我們開發的口服C2抑制劑可能是同類首創的，它允許患者從輸液療法轉向治療並在治療模式的早期解決他們的疾病。抑制 C2 可以通過阻斷傳統和凝集素途徑來減少自身免疫性溶血性貧血中紅細胞的破壞（溶血）。

RAPIVAB®/RAPIACTA®/PERAMIFLU®（帕拉米韋注射液）

RAPIVAB（帕拉米韋注射劑）在美國獲準用於治療六個月及以上的患者的急性無併發症流感。帕拉米韋注射液還在加拿大（RAPIVAB）、澳大利亞（RAPIVAB）、日本（RAPIACTA）、臺灣（RAPIACTA）和韓國（PERAMIFLU）獲得批准。

內瑟頓綜合症 (BCX17725)

BCX17725 是一種有效的選擇性研究性融合蛋白 KLK5 抑制劑，旨在為內瑟頓綜合徵患者提供一流的、可能改善疾病的治療。內瑟頓綜合徵是一種罕見的終身遺傳性疾病，通常出現在新生兒或嬰兒期。這種疾病是由缺乏KLK5的天然抑制劑（SPINK5）引起的，KLK5是一種負責調節皮膚脱落的絲氨酸蛋白酶。患者可能皮膚髮紅、有鱗片和發炎，容易反覆出現皮膚感染。內瑟頓綜合徵可能危及生命，尤其是在嬰兒期，患者容易脱水和反覆感染。目前，內瑟頓綜合徵尚無獲批准的治療方法。

Avoralstat

我們正在使用 Clearside Biomedical, Inc. 的 SCS 微注射器開發研究中的血漿激素抑制劑 avoralstat® 通過脈絡膜上空間將avoralstat輸送到眼後，以治療糖尿病性黃斑水腫（“DME”）患者。DME是糖尿病患者視力喪失的最常見原因，儘管採用了每月注射的抗血管內皮生長因子療法，但至少有三分之一的患者仍持續患有DME。Avoralstat此前曾在一項針對HAE患者的3期試驗中以口服制劑進行過研究，它具有高效力和低溶解度，我們認為這兩個特性對於在減少DME患者眼部給藥頻率的情況下實現潛在療效非常重要。

收入和支出

我們的收入難以預測，取決於多個因素，包括本報告第二部分第1A項 “風險因素” 部分中討論的因素。例如，我們的收入在一定程度上取決於監管部門對我們產品和候選產品的批准決定、我們和合作夥伴商業化努力的有效性、市場對我們的產品（尤其是ORLADEYO）的接受程度，以及我們和合作夥伴專門為我們的產品和候選產品提供的資源，以及為我們的候選產品簽訂或修改許可協議。此外，與我們的合作發展活動相關的收入取決於我們或合作伙伴在發展里程碑方面的進展和實現情況。

我們的運營費用也難以預測，取決於多個因素，包括研發費用、藥物製造、臨牀研究活動、我們開發計劃的持續需求、商業化成本、難以預測的資金和監管機構的指導，以及本報告第二部分第1A項 “風險因素” 部分中討論的因素。管理層也許能夠控制研發和銷售的時間和水平, 一般和管理費用,

但是，由於合同承諾的活動和/或付款，無論我們採取什麼行動，其中許多支出都會發生。

由於這些因素，我們認為週期間比較不一定有意義，您不應將它們作為未來表現的指標。由於上述因素，我們的經營業績可能低於市場分析師和投資者的預期。在這種情況下，我們普通股的當前市場價格可能會受到重大不利影響。

最近的會計公告

本報告第一部分第1項中包含的簡明合併財務報表附註中的 “附註1—重要會計政策和風險集中” 討論了最近發佈或提出但尚未要求通過的會計聲明。

第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露

利率風險

根據我們的Pharmakon貸款協議，我們的投資組合和借款面臨利率風險。Pharmakon貸款協議下的A批貸款每季度應計利息，利率等於三個月有擔保隔夜融資利率（“SOFR”），上限為不低於1.75％，外加7.00％，或者對於Pharmakon PIK利息支付（定義見簡明合併財務報表附註中的 “附註7——債務——Pharmakon貸款協議”）的每個季度利息期已包含在本報告第一部分第1項中），SOFR加上7.25％。因此，提高利率將增加我們為A批貸款支付的相關利息。在截至2024年3月31日的三個月中，根據Pharmakon貸款協議的3億美元借款按13.34％的有效利率應計利息。

我們根據我們的投資政策投資有價證券。我們投資政策的主要目標是保護資本，保持適當的流動性以滿足運營需求並最大限度地提高收益率。我們的投資政策為我們的投資規定了信貸質量標準，並限制了任何單一發行、發行人或投資類型的信貸風險敞口。我們將多餘的現金存入信貸質量高的金融機構、商業公司和政府機構，以限制信貸風險敞口。我們投資的某些證券可能存在市場風險。這意味着現行利率的變化可能會導致投資本金波動。

我們因利率變動而面臨的市場風險敞口與我們在投資組合中可以賺取的利息收入的增加或減少、利率和其他市場因素變動導致的市值變化以及任何已實現收益和虧損的增加或減少有關。我們的投資組合僅包括有價證券和具有活躍二級市場或轉售市場的工具，以幫助確保投資組合的流動性。假設整個利率收益率曲線上的利率上升或下降100個基點不會對包括借款在內的利息敏感金融工具的公允價值產生重大影響，但可能會影響我們未來的收益和現金流。我們通常有能力將固定收益投資持有至到期，因此，預計我們的經營業績、財務狀況或現金流不會因利率的突然變化而受到重大影響。但是，由於利率的變化，我們未來的投資收入可能低於預期，或者如果被迫出售由於利率變動或其他因素（例如與證券發行人相關的信用風險變化）而導致市值下跌的證券，我們可能會遭受本金損失。為了最大限度地降低這種風險，我們安排投資的到期日與預期的現金流需求相吻合，從而無需在到期日之前贖回投資。因此，我們認為我們不會面臨投資產生的利率風險的實質性風險。通常，我們的投資不是抵押的。我們的投資沒有造成任何重大損失。

我們不使用利率衍生工具來管理利率變動的風險。我們通過限制違約風險、市場風險和再投資風險來確保投資本金的安全和保全。我們通過投資投資級證券來降低違約風險。

外幣風險

我們的大部分收入和支出都以美元計價。我們在歐洲的商業銷售主要以歐元和英鎊計價，我們從Torii獲得的特許權使用費以日元計價。在截至2024年3月31日的三個月中，我們還進行了其他以外幣計價的交易，主要與歐洲業務、合同製造和美國以外的臨牀試驗活動有關，我們預計將繼續這樣做。與歐洲業務相比，我們有限的外幣敞口是歐元、英鎊、瑞士法郎、丹麥克朗、瑞典克朗和挪威克朗的波動。此外，我們在加拿大開展業務，並且相對於加元有外幣敞口。

我們預計，在我們目前的業務水平上，外幣交易的收益或損失不會很大。但是，隨着我們繼續擴大國際業務，未來交易收益或損失可能會變得可觀。在截至2024年3月31日的三個月中，我們沒有進行外匯套期保值；但是，將來我們可能會這樣做。

通貨膨脹風險

通貨膨脹通常會增加我們的運營支出，包括產品銷售成本、臨牀試驗成本和銷售活動，從而影響我們。我們認為，在本報告中列報簡明合併財務報表期間，通貨膨脹沒有對我們的業務或經營業績產生重大影響。通貨膨脹的重大不利變化可能會對我們未來的經營業績產生負面影響。

第 4 項。控制和程序

我們已經建立了披露控制和程序，旨在確保在我們根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告，並積累並傳達給管理層，包括首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。

我們的管理層在首席執行官兼首席財務官的參與下，評估了截至2024年3月31日的《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條中規定的披露控制和程序的有效性。根據該評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至2024年3月31日，由於財務報告內部控制存在重大缺陷，我們的披露控制和程序無效。管理層最初在2023年11月8日報告了當前的實質性疲軟以及另一個實質性弱點。儘管迅速採取了補救措施，消除了一個實質性缺陷，但最後一個實質性缺陷仍然存在，詳情如下。

我們的會計職能部門的人力資源不足，這限制了我們持續執行財務報表結算流程審查程序的能力。

修復財務報告內部控制中的重大缺陷：

為了繼續解決這一重大缺陷，我們聘請了第三方專家，並採取了以下每個步驟的行動：

•招聘、培養和留住具有適當會計和內部控制專業知識的增量人員；

•（酌情）審查和更新控制職能的組織設計；

•審查和更新（視情況而定）我們的方法、政策和程序，旨在確保對財務報告進行充分的內部控制，包括基礎信息技術和業務流程控制；以及

•繼續就財務報告事項的相關內部控制問題（酌情）持續開展培訓方案。

這是公司的當務之急。管理層將繼續採取措施彌補這一重大缺陷，以便有效設計、實施和運作這些控制措施。

這些補救活動一旦實施，旨在加強我們對財務報告的內部控制並修復重大缺陷；但是，只有在管理層完成必要的補救活動並測試了此類控制措施的設計和運作之後，補救措施才能得到確認。

儘管存在這種實質性弱點，但我們認為，本10-Q表季度報告所涵蓋期間的簡明合併財務報表在所有重大方面都充分反映了我們按照美國公認會計原則列報的期間的財務狀況、經營業績和現金流量。

財務報告內部控制的變化

除上述內容外，在截至2024年3月31日的季度中，我們的財務報告內部控制沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。

第二部分。其他信息

第 1A 項。風險因素

投資我們的股票涉及風險。在就我們的普通股做出投資決定之前，您應仔細閲讀整份報告，並考慮以下不確定性和風險，這些不確定性和風險可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件中包含的所有其他信息產生不利影響。

與我們的業務相關的風險

財務和流動性風險

我們自成立以來就蒙受了損失，可能永遠無法盈利。

自成立以來，我們一直沒有實現持續的盈利能力。根據我們執行商業化目標和運營計劃的能力以及預計收入和支出所依據的假設是否正確，我們對何時實現盈利的預期可能會發生變化。根據競爭、患者和醫生對我們產品的接受程度、報銷水平或我們執行運營和預算計劃的能力（包括管理層正確預測資本配置需求的能力）等市場因素，我們對實現財務目標的信念和預測可能與實際業績有所不同。為了實現和保持盈利能力，我們或我們的合作伙伴必須成功地製造和開發產品和候選產品，獲得監管部門的批准，併成功地將我們的產品商業化和/或與其他各方簽訂有利可圖的商業化協議。即使我們能夠成功地將現有產品商業化，或者開發或以其他方式收購新的商業上可行產品，我們對第三方的某些義務，包括但不限於我們有義務根據特許權使用費購買協議為來自 ORLADEYO 和 BCX10013 的某些收入支付特許權使用費（視情況而定），也可能會降低此類產品的盈利能力。

由於與開發候選產品、推出新產品及其商業化潛力相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測未來損失的程度。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高每季度或每年的盈利能力。如果我們無法在預期的時間表上實現和維持盈利能力，或者根本無法實現盈利，那麼我們普通股的市值可能會下降。

將來我們可能需要籌集更多資金。如果我們無法在需要時籌集資金，則可能需要調整業務。

我們在公司歷史的大部分時間裏都出現了營業虧損，預計我們的2024年的總支出（包括股票薪酬支出）將超過2024年的總收入。除非收入達到足以支持持續運營的水平，否則我們預計將繼續出現營業虧損和負現金流。

即使我們能夠實現盈利，為了繼續未來的運營、推進我們的藥物發現和開發計劃以及將我們當前的產品和候選產品商業化，我們未來可能需要籌集更多資金。除了尋求戰略合作伙伴關係和交易外，我們可能隨時進入股票或債務市場，承擔額外借款，進行特許權使用費或其他貨幣化交易，或尋求其他資金來源以滿足流動性需求，包括利用資本市場的誘人機會。額外資金，無論是通過額外出售證券、額外借款、特許權使用費或其他貨幣化交易、與合作伙伴的合作安排還是來自其他來源，都可能無法在需要時或以我們可接受的形式或條款提供。發行優先股、普通股或可轉換證券的條款和價格比我們目前已發行的普通股優惠得多，可能會稀釋或對現有股東的持股或權利產生不利影響。額外的借款可能會使我們遵守比目前根據Pharmakon貸款協議（定義見下文）對我們適用的更嚴格的契約。此外，合作安排可能要求我們將某些實質性權利轉讓給我們的公司合作伙伴。資金不足或缺乏可接受的合作伙伴關係可能要求我們推遲、縮減或取消某些研發計劃。有關開發和商業化工作的資本要求的進一步討論，請參閲本節中的 “與我們的業務相關的風險——與藥物研發和商業化相關的風險——如果我們未能在需要時獲得額外的融資或可接受的合作安排，我們可能無法完成產品和候選產品的開發和商業化或繼續運營”。

我們的流動性需求將在很大程度上取決於我們的產品（尤其是ORLADEYO）商業化方面的運營成功、候選產品的未來進展以及我們執行預算計劃的能力。我們目前管理流動性需求的計劃主要包括控制研發計劃的時間和支出，以及將批准的產品商業化。有關我們的流動性需求、資本要求、潛在融資選擇和可用資金充足性的更多信息，請參閲本報告第一部分第2項中的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——流動性和資本資源”。

無法保證我們的任何計劃都會成功，也無法保證我們能以合理的條件或在需要時提供額外的資金。如果我們無法在需要時獲得足夠的額外資本，我們可能被迫調整或削減運營；推遲、減少或停止正在進行的臨牀試驗或商業化工作；完全停止運營；或申請破產。

與藥物研發和商業化相關的風險

我們的成功取決於我們管理候選產品管道、推進候選產品進入各個開發階段（尤其是通過臨牀試驗流程）的能力，以及獲得監管部門批准以進行候選產品的商業銷售的能力。

我們業務的成功取決於我們管理候選產品管道的能力，包括酌情擴大產品管道，通過內部識別和發現候選產品，或以其他方式許可或收購產品或候選產品並將其有效和高效地整合到我們的業務中；推進候選產品的各個開發階段；以及獲得監管部門批准以商業銷售我們的候選產品。識別、選擇和許可或收購候選產品或候選產品需要大量的費用以及技術和財務專業知識，如果我們無法有效地管理我們的產品線或以可接受的條件將可行的產品或候選產品整合到我們的業務中，或者根本無法將我們的業務和藥物開發工作納入我們的業務，我們的業務和藥物開發工作可能會受到影響。

為了獲得商業銷售候選產品所需的監管批准，我們或我們的合作伙伴必須通過臨牀前研究和臨牀試驗證明每種候選產品都是安全有效的。開發過程和相關的監管過程既複雜又不確定。我們的候選產品的臨牀前和臨牀開發容易受到藥物開發任何階段固有的失敗風險的影響，包括未能證明有效性和安全性、未能表現出足夠的收益風險平衡、未能實現具有商業吸引力和競爭力的產品標籤、未能獲得具有商業吸引力的適應症的批准、發生嚴重或醫學或商業上不可接受的不良事件、我們或我們的合作伙伴未能遵守適用的試驗方案監管要求或行業標準，或美國食品和藥物管理局或任何類似的外國監管機構關於候選產品不得繼續開發或獲得批准的決定，或者根本不能根據我們的開發計劃獲得批准。我們無法保證任何臨牀前研究和臨牀試驗將按計劃進行或按計劃完成（如果有的話），也無法保證此類試驗的結果足以支持監管部門批准我們的候選產品。

我們的候選產品在臨牀開發過程中的進展取決於我們的試驗，這些試驗表明，我們的候選產品通過根據臨牀試驗方案實現預先確定的安全性和有效性終點以及足夠的益處風險狀況，對接受治療的患者具有足夠的安全性和有效性。如果我們的任何計劃，包括我們的補充計劃（包括 BCX10013）和其他罕見病候選產品（包括本報告第一部分第 2 項 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——概述——產品和候選產品” 中描述的我們正在研發的其他療法）中未能實現上述任何終點或表現出足夠的收益風險概況，都可能導致我們的延遲、修改或停產試用或要求進行額外的計劃外工作審判。例如，在 2023 年報告的一項正在進行的 BCX10013 非臨牀研究中，與劑量相關的觀察結果推遲了臨牀項目。如果我們的任何候選產品與不良事件或不良副作用有關或具有意想不到的特性，則我們可能需要放棄該候選產品的開發或將該候選產品的開發限制在某些用途或亞羣中，從收益風險的角度來看，不良副作用或其他特徵不太普遍、不太嚴重或更容易接受。最初在臨牀或臨牀前測試中表現出希望的候選產品隨後可能會被發現與或引起不良或意想不到的副作用，這些副作用可能導致候選產品的開發計劃發生重大修改或延遲、重大意外成本或項目終止，例如我們在2022年經歷的BCX9930，然後於當年晚些時候停止開發。

此外，我們的候選產品的開發計劃，包括我們的臨牀試驗（包括 BCX10013），可能設計或執行不當，這可能會對研究結果和研究結果的分析產生負面影響。由於臨牀試驗的成本和持續時間，我們過去曾決定，並且將來可能會決定停止開發候選產品，原因多種多樣，包括但不限於候選產品不太可能在臨牀試驗中顯示出良好的結果，不太可能幫助將產品推進到有意義的合作的地步，或者不太可能具有合理的商業潛力。

我們的臨牀前研究和臨牀試驗中出現不良或不確定的數據或人體副作用，可能導致 FDA 或外國監管機構（包括EMA、日本厚生勞動和福利省（“MHLW”）或英國藥品和保健產品監管局（“MHRA”））拒絕批准任何靶向適應症的候選產品，或施加可能影響開發或最終結果的限制或警告候選產品的商業可行性。此外，美國食品和藥物管理局或外國監管機構可能確定，來自我們的候選產品的研究數據需要額外的研究或研究設計，這些研究或研究設計與我們的計劃開發戰略不同，此類監管機構還可能要求患者監測和測試，或者可能對我們的開發活動實施限制或其他條件，其中任何一項都可能對我們計劃開發戰略的成本和時機產生重大影響。如果我們或他們認為試驗參與者面臨不可接受的健康風險，我們、我們的合作伙伴、美國食品藥品管理局或外國監管機構以前曾經、將來可能再次暫停臨牀試驗的註冊、暫停或終止臨牀試驗。

我們成功完成臨牀開發過程的能力取決於許多因素，包括但不限於：

•我們或我們的合作伙伴確保合適的臨牀場所和研究人員以及及時或根本招募和維持足夠數量的患者的能力；

•參加臨牀試驗的患者在治療期間和治療後可能不遵守臨牀試驗方案，也可能不與研究人員保持聯繫以提供完整的數據；

•我們的候選產品可能對我們的靶向適應症不安全或有效，或者可能產生不利或不確定的結果；

•我們或我們的合作伙伴可能出於各種原因決定或被監管機構要求暫停註冊、暫停或終止臨牀研究，包括髮現參與者面臨不可接受的健康風險、候選產品的不良副作用或其他意外特徵、不遵守監管要求或其行為標準，或發現化學或機械相似產品或候選產品造成的不良影響；

•監管機構可能不同意我們或我們合作伙伴的臨牀試驗方案，或我們或他們對臨牀前研究和臨牀試驗數據的解釋；

•研究人員可能未充分設計或遵循臨牀方案或研究程序；

•配方改進可能無法按預期進行，這可能會對我們的候選產品的商業需求產生負面影響；

•監管機構可能不批准我們或我們的合作伙伴與之簽訂臨牀和商業用品協議的第三方製造商的製造工藝或設施，或者隨後發現其存在問題；

•原材料或候選製成品或開展開發活動所需的其他材料的供應或數量可能不足、不足或不可用，成本可接受，我們或我們的合作伙伴可能會出現供應中斷；

•由於發展戰略的變化、新的或不同的法規、要求和指導方針的影響，或其他意外事件或條件，我們或我們合作伙伴的發展計劃可能會延遲或更改；

•臨牀前研究和臨牀試驗的成本可能高於我們的預期；

•我們或我們的第三方承包商，包括那些製造我們的候選產品或其組件或成分的承包商，或者代表我們或我們的合作伙伴進行臨牀試驗或實驗室測試的承包商，可能無法及時或根本不遵守監管要求和行業標準或履行合同義務；以及

•任何全球健康大流行，例如 COVID-19，對上述一個或多個因素的影響。

臨牀試驗漫長而昂貴。上面列出的許多因素都可能導致我們任何項目的臨牀開發成本增加或臨牀開發時間延長。我們和我們的合作伙伴在臨牀前測試和臨牀試驗上花費了大量的費用並投入了大量時間，但我們無法確定測試和試驗是否會導致產品的商業銷售。即使我們或我們的合作伙伴成功完成了候選產品的臨牀試驗，我們或我們的合作伙伴也可能無法及時提交所需的監管文件，也可能不會

獲得監管部門對候選產品的批准，無論哪種情況，這都將對我們從產品銷售或許可安排中產生任何收入的能力產生不利影響或排除。此外，任何候選產品如果獲得批准，都可能受到標籤、營銷、分銷、處方和使用方面的限制，這可能會對此類產品的銷售產生不利影響。

如果我們與第三方（例如我們的開發合作伙伴、承包商和合同研究組織）的開發合作失敗，我們的候選產品的開發將被推遲或停止。

在候選產品開發的許多重要階段，我們嚴重依賴第三方，包括但不限於：

•發現引起或促成疾病或疾病進展所必需的生物反應的天然蛋白質；

•對我們的化合物和候選產品進行某些藥理學臨牀前研究和後期開發；

•管理我們的第1、2和3期臨牀試驗，包括醫學監測、實驗室測試和數據管理；

•執行可能需要的毒理學研究，才能獲得我們的候選產品的批准；

•配方改進策略和方法；

•製造配製我們的產品和候選產品所需的起始材料和藥物物質，以用於我們的臨牀試驗、毒理學研究和任何潛在的商業產品；以及

•管理美國以外的某些監管互動。

我們未能在任何一個階段進行成功的合作都將極大地影響我們的業務。如果我們不以可接受的條件或根本不許可學術機構或其他生物技術公司的蛋白質靶標或抑制劑，我們的藥物研發工作可能會受到影響。同樣，如果合同研究機構或第三方承包商進行我們的初始或後期臨牀試驗、進行我們的毒理學或其他研究、製造我們的起始材料、藥物物質和候選產品、提供與我們的臨牀試驗相關的實驗室測試或其他服務（包括臨牀運營服務）、提供醫學寫作服務或協助我們履行監管職能的第三方承包商違反了對我們的義務，提供的服務不符合行業標準，或者未能遵守行業標準監管要求，這將延遲或阻礙我們的候選產品的開發和任何潛在商業產品的上市。

如果我們與其中任何一方或多方失去關係，那麼在確定另一家類似供應商和簽訂其服務合同方面，我們可能會遇到重大延遲。如果有的話，我們可能無法以合理的條件聘請替代提供商。即使我們找到了替代提供商，該提供商也可能需要更多時間來響應我們的需求，並且可能無法提供與原始提供商相同的服務類型或水平。此外，我們保留的任何提供商都將遵守適用的FDA現行良好實驗室規範、當前的良好生產規範（“cGMP”）、當前的良好臨牀實踐以及類似的外國標準。我們無法控制這些提供商對這些法規的遵守情況。因此，如果這些供應商不遵守這些做法和標準，我們的候選產品的開發和商業化可能會被推遲。如果上述任何風險得以實現，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大不利影響。

如果我們未能在需要時獲得額外的融資或可接受的合作安排，我們可能無法完成我們的產品和候選產品的開發和商業化或繼續運營。

隨着我們計劃的推進，我們的成本可能會增加。我們當前和計劃中的發現、開發、批准和商業化工作可能需要大量資金。我們的支出、收入和現金利用率可能會有很大差異，具體取決於許多因素，包括：我們有效管理候選產品渠道的能力；我們為候選產品獲得監管部門批准的能力；我們維持包括ORLADEYO在內的產品的監管批准、成功商業化並獲得市場接受的能力；我們在需要時籌集額外資金的能力；我們有能力在認為可取的情況下確保與第三方建立合作伙伴關係（例如，BCX10013 後期開發和商業化的許可可能被拒之門外）；我們從與第三方的合作中獲得的用於開發和商業化我們的產品和候選產品的資金數額；我們的合作伙伴在我們產品上取得的商業成功；我們當前和擬議的候選產品臨牀試驗的進展和結果；以及在製造方面取得的進展我們的主要產品以及我們其他項目的進展。如果我們認為可取，或者完全可以接受的條款，我們無法保證我們能夠成功地為我們的候選產品建立合作伙伴關係。

為了繼續未來的運營，推進我們的藥物發現和開發計劃，並將我們當前的產品和候選產品商業化，我們可能需要籌集更多資金。我們在需要時或根本籌集額外資金的能力可能受到限制，這可能在很大程度上取決於我們在ORLADEYO商業化和獲得市場接受方面的成功以及我們當前藥物開發計劃的成功，包括開發計劃的進展、時間表和最終結果（包括但不限於配方進展、長期人類安全研究、臨牀試驗調查以及致癌性、藥物相互作用、毒性或其他必要研究）) 用於我們的疾病補充計劃補體系統和其他罕見病候選產品（包括本報告第一部分第2項 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——概述——產品和候選產品” 中描述的我們正在研發的其他療法），以及我們產品的任何批准後研究。此外，股票和債務市場的緊縮和波動，包括通貨膨脹、利率上升、銀行業中斷或不穩定、地緣政治不穩定或 COVID-19 疫情等突發公共衞生事件的影響，可能會限制我們未來在出現此類需求時籌集資金的靈活性。請參閲 “與我們的業務相關的風險——財務和流動性風險——我們未來可能需要籌集更多資金。如果我們無法在需要時籌集資金，則可能需要調整我們的業務”，本報告第一部分第2項中的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——流動性和資本資源”，以獲取有關我們的流動性風險和資本要求的更多信息。

此外，我們接觸了許多不同的行業、融資合作伙伴和交易對手，包括商業銀行、投資銀行和合作夥伴（包括投資者、許可合作伙伴、分銷合作伙伴等），這些行業在當前的經濟和政治環境中可能不穩定或可能變得不穩定，包括通貨膨脹、利率上升、銀行業中斷或不穩定、美國政府可能關閉、即將舉行的美國總統大選、地緣政治的影響不穩定（包括烏克蘭-俄羅斯和以色列-哈馬斯的衝突或中臺之間不斷加劇的緊張局勢），或公共衞生緊急情況，例如 COVID-19 疫情。任何此類不穩定性都可能影響這些當事方履行對我們的合同義務的能力，也可能會限制或給我們未來交易帶來負擔。此外，供應商可能會受到負面影響。我們當前計劃中的任何此類不利結果或不利的經濟狀況過去都可能再次給我們的普通股價格帶來嚴重的下行壓力，並可能減少在資本或信貸市場籌集資金的機會，並可能進一步降低投資公司現金的可用回報，如果嚴重和持續，可能會對我們的經營業績和現金流產生重大不利影響，限制我們繼續開發和商業化產品的能力候選人。

如果我們或我們的合作伙伴沒有獲得監管部門對候選產品的批准或維持對我們產品的監管批准，我們或我們的合作伙伴將無法商業化和銷售這些產品和潛在產品，這將嚴重損害我們的業務，因為我們將不會獲得任何收入。

我們或我們的合作伙伴在營銷或銷售我們的產品之前必須獲得監管部門的批准。如果美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構推遲或拒絕監管部門對我們的一種候選產品的批准，或者撤銷對先前批准的產品的批准，我們將無法在適用的司法管轄區推銷或銷售該產品，也不會從與之相關的銷售或許可安排中獲得收入，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。

在任何司法管轄區，準備和獲得監管機構批准的過程都可能漫長而昂貴，而且批准永遠無法確定。由於開發過程固有的風險和不確定性，我們的候選產品獲得監管部門批准的時間可能比我們預期的要長得多，或者可能永遠無法獲得批准。正如 “風險因素——與我們的業務相關的風險——與藥物開發和商業化相關的風險——我們的成功取決於我們管理候選產品管道、推進候選產品在各個開發階段，尤其是通過臨牀試驗過程以及獲得監管部門批准以商業銷售候選產品的能力” 中所討論的那樣，我們和我們的合作伙伴已經經歷過，將來可能會再次出現這種情況經驗，在臨牀前研究和臨牀試驗期間或由此產生的任何不利結果，這些結果可能會延遲或阻礙監管部門對候選產品的批准，或對管理層的信譽、價值和經營業績產生負面影響。

即使美國食品和藥物管理局或外國監管機構批准了候選產品，該批准也可能限制候選產品的指定用途，對候選產品施加其他限制，和/或可能需要進行可能損害候選產品的商業可行性的批准後研究。即使獲準銷售我們的潛在產品，無論是在美國還是在國際上，我們都將繼續受到廣泛的監管要求的約束，如 “風險因素——與我們的業務相關的風險——法律和監管風險——我們是

受與我們的產品和候選產品相關的各種法律和法規的約束，如果我們或我們的合作伙伴不遵守這些法律法規，我們可能會面臨嚴厲的處罰。”

我們未能遵守現有或未來的監管部門批准要求，或者我們失去或更改先前獲得的批准，可能會損害我們從產品銷售或許可安排中獲得任何收入的能力，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

我們專注於罕見疾病，這可能會帶來額外的風險和挑戰，包括我們的產品和候選產品的目標患者羣體可能很少。

由於我們專注於開發治療罕見疾病的藥物，因此我們可能會為我們在美國的候選產品尋找孤兒藥、突破性療法或快速通道名稱，或者在世界其他地方尋找同等名稱。通常，監管機構在決定是否批准此類指定方面擁有廣泛的自由裁量權。我們無法保證我們的候選產品將獲得美國食品藥品管理局的孤兒藥地位或其他監管機構的同等名稱。即使我們當前和未來潛在的候選產品被指定為孤兒藥，由於與開發藥品相關的不確定性，我們可能不是第一個獲得任何特定孤兒適應症上市批准的公司。此外，即使我們獲得了現有或未來候選產品的孤兒藥獨家經營權，這種排他性也可能無法有效保護該產品免受競爭。參見我們最新的10-K表年度報告第一部分第1項中的 “商業—政府監管—美國食品藥品管理局法規—孤兒藥”。

我們也無法保證我們會獲得突破性療法、快速通道或同等稱號，這會帶來某些潛在的好處，例如更頻繁地與相關監管機構開會以討論開發計劃，就有效的藥物開發計劃提供強化指導，以及滾動審查或優先審查的潛在資格。即使我們成功為候選產品獲得了任何此類稱號，此類指定也可能無法加快開發或監管審查或批准，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。我們可能無法為獲得這些候選產品的候選產品獲得或維持這些稱號，我們的競爭對手可能會為其候選產品獲得這些稱號，這可能會影響我們開發和商業化我們的產品和候選產品或與此類競爭對手競爭的能力，從而可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生不利影響。

鑑於患有我們所針對疾病的患者人數很少，繼續成功識別這些罕見疾病的患者對於我們的增長和盈利能力非常重要。我們對患有這些疾病的人數以及有可能從我們的產品和候選產品的治療中受益的部分患有這些疾病的人羣的預測都是基於我們的信念和估計。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、診所調查、患者基金會或市場研究，可能被證明是不正確的。此外，新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。事實證明，患者人數可能低於預期。此外，我們的每種產品和候選產品的潛在可尋患者羣體可能受到限制，或者可能不適合使用我們的產品和候選產品進行治療，新患者可能變得越來越難以識別或獲得。此外，即使我們的產品和候選產品獲得了可觀的市場份額，因為潛在的目標人羣很少，我們也可能永遠無法盈利或保持盈利，也不會產生足夠的收入增長來維持我們的業務。

如果美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構批准了我們獲得上市批准的任何產品的仿製版本，或者這些機構在批准我們產品的仿製版本之前沒有給予我們的產品適當的數據或市場獨家經營期，則我們的產品銷售可能會受到不利影響。

一旦保密協議獲得批准，所涵蓋的藥物將成為美國食品藥品管理局出版物《經過批准的具有治療等效性評估的藥品》中的 “參考清單藥物”。製造商可以通過在美國提交縮寫的新藥申請（ANDA）來尋求參考清單藥物仿製藥的上市批准，如我們最新的10-K表年度報告第一部分第1項中的 “商業—政府法規—FDA法規—仿製藥簡化新藥申請” 中所述。仿製藥的上市成本可能比參考清單藥物低得多，生產仿製藥的公司通常能夠以較低的價格提供仿製藥。因此，在仿製藥推出之後，任何品牌產品或參考清單藥物的銷售額的很大一部分通常會流失到仿製藥身上。

如 “商業—政府法規—FDA法規—縮寫” 中所述，在參考清單藥物的任何適用非專利獨家期到期之前，美國食品和藥物管理局不得批准仿製藥的ANDA

仿製藥新藥申請” 載於我們最新的10-K表年度報告第一部分第1項，但這種排他性不會延遲完整保密協議的提交或批准。但是，提交完整保密協議的申請人將被要求進行或獲得參考權，以證明安全性和有效性所必需的所有非臨牀研究和充分、控制良好的臨牀試驗。製造商可能會尋求在上市獨家期限到期後推出仿製藥，即使我們對此類藥物仍有專利保護。我們的產品或候選產品可能面臨的仿製藥競爭可能會對我們未來的收入、盈利能力和現金流產生重大不利影響，並嚴重限制我們從對這些候選產品的投資中獲得回報的能力。我們未來的收入、盈利能力和現金流也可能受到重大不利影響，如果我們的產品或候選產品獲得批准，得不到適當的非專利獨家經營期，我們從這些候選產品的投資中獲得回報的能力可能會受到嚴重限制。

如果任何經批准的產品的有效性低於預期，導致先前未發現或比預期更糟糕的不良副作用，或者未能獲得醫學界的市場認可，則該產品的商業可行性可能會受到損害。

如果在產品獲得監管部門批准後，我們或其他人發現該產品的效果不如先前認為的或造成了先前未發現或比預期更嚴重的不良副作用，則可能發生以下任何不良事件：

•監管機構可能會撤回對該產品的批准，或對該產品施加營銷或製造限制，或者要求我們或我們的合作伙伴制定一份藥物指南，概述不明副作用的風險，分發給患者；

•我們或我們的合作伙伴可能需要召回產品、改變產品的管理方式、進行額外的臨牀試驗，或受到民事或刑事處罰；以及

•該產品的競爭力可能會降低，我們的聲譽可能會受到損害。

即使獲得監管部門的批准，任何產品都可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人、衞生當局和醫學界其他人的足夠或完全的市場認可。例如，即使新的、可能更有效或更方便的療法進入市場，醫生也往往不願讓患者放棄現有療法。此外，患者通常會適應他們目前正在服用的療法，除非他們的醫生建議更換產品，或者由於缺乏對現有療法的報銷而被要求更換療法，否則患者不想轉換。如果經批准的產品沒有達到足夠的市場接受度，則可能不會產生可觀的收入。上述任何情況的發生都可能對我們的業務產生重大和不利的影響。

如果我們未能成功實現商業化或建立合作關係以將我們的某些產品和候選產品商業化，或者如果任何合作伙伴終止或未能履行與我們的協議規定的義務，則我們的產品和候選產品的商業化帶來的潛在收入可能會減少、延遲或取消。

我們的業務戰略包括增加我們的產品和候選產品組合的資產價值。我們認為，要實現這一點，最好的辦法是保留全部產品權利或酌情與第三方簽訂合作安排。根據需要，潛在的第三方關係可能涉及我們的產品和候選產品的臨牀前開發、臨牀開發、監管批准、營銷、銷售和分銷。

目前，我們已經建立了合作關係，包括就ORLADEYO在日本的商業化與Torii建立了合作關係，在某些其他市場與ORLADEYO的第三方分銷商建立了合作關係，以及與Shionogi和Green Cross各自建立了合作關係，以開發和商業化培拉米韋。建立和實施合作關係的過程既困難又耗時，並且涉及很大的不確定性，包括：

•由於商業、監管或臨牀結果不令人滿意，包括批准後的臨牀承諾、業務戰略的變化、控制權的變更或其他原因，我們或我們的合作伙伴可能會尋求重新談判或終止我們的關係；

•我們的合作安排合同可能會到期；

•合作關係（例如與我們的某些分銷合作伙伴的合作關係）到期或終止可能觸發公司對合作夥伴持有的未售出產品的回購義務；

•我們的合作伙伴可能會選擇尋求替代技術，包括競爭對手的技術；

•我們過去和將來都可能與合作伙伴發生過爭議，這可能會導致訴訟或仲裁，這可能會導致鉅額費用並轉移我們管理層的注意力；

•我們無法控制合作伙伴的日常活動，對他們的決策的控制也很有限；

•我們能否向合作伙伴支付未來的活動費用和特許權使用費，取決於他們是否有能力確定我們的候選產品的安全性和有效性，獲得監管部門的批准，以及使我們的候選產品開發的產品獲得市場認可；

•我們或我們的合作伙伴可能無法正確啟動、維護或捍衞我們的知識產權（如果適用），或者一方可能利用我們的專有信息來引發訴訟，這可能會危及我們的專有信息或可能使我們的專有信息失效或使我們面臨潛在的責任；

•我們或我們的合作伙伴可能無法為我們的產品和候選產品投入足夠的資金或資源；以及

•我們或我們的合作伙伴可能不遵守適用的政府監管要求。

如果我們或我們的合作伙伴未能及時或根本未能履行我們的責任，我們與該合作相關的開發和商業化工作可能會減少、延遲或終止，或者我們可能需要為本應由合作伙伴負責的活動承擔責任。如果我們無法在可接受的條件下建立和維持合作關係，我們可能不得不推遲或停止我們的一種或多種產品或候選產品的進一步開發或商業化，自費開展商業化活動或尋找其他資金來源。我們的產品和候選產品的開發或商業化的任何延遲都將嚴重影響我們的業務，因為如果我們的候選產品沒有在開發過程中取得進展或未能及時進入市場，或者如果我們的產品沒有在市場上取得成功，我們可能無法從產品銷售或許可安排中獲得任何收入。

我們與Torii的合作結果可能無法滿足我們目前的預期。

我們與鳥居簽訂了日本ORLADEYO的合作協議。根據Torii協議，我們負責通過日本子公司BioCryst Japan K.K在日本開展的所有與ORLADEYO相關的現場促銷活動。此外，我們仍負責日本與ORLADEYO相關的監管活動，並使用第三方來履行日本的監管責任和某些其他義務。如果任何一方未能履行其義務，ORLADEYO在日本的商業成功和預期的經濟收益可能會受到負面影響。

無法保證我們或我們的合作伙伴對我們的產品或技術的商業化努力、方法和戰略會取得成功，而且我們未來的創收尚不確定。

無法保證我們或我們的合作伙伴的商業化努力、方法和戰略會成功。對於我們目前或計劃商業化的產品，我們可能無法建立或充分提高我們的銷售、營銷和分銷能力。我們從我們或合作伙伴商業化的產品中獲得收入的能力受到多種風險的影響，包括：

•我們或我們的合作伙伴可能無法成功完成臨牀試驗，或未能履行足以獲得和維持監管機構上市批准的上市後承諾；

•與我們的產品和候選產品相比，許多競爭對手經驗更豐富，擁有更多的資源，他們的產品可以更快地進入市場，更具成本效益或具有更好的療效或耐受性；

•我們可能無法採用全面有效的知識產權戰略，這可能會導致我們公司、我們的產品和候選產品的商業價值下降，或與此類產品相關的特許權使用費（例如，韓國失去peramivir專利，這可能會導致綠十字會的特許權使用費減少）；

•我們可能無法採用全面有效的監管策略，這可能會導致我們產品的商業化延遲或失敗；

•我們和我們的合作伙伴成功將我們的產品商業化的能力受到競爭格局的影響，而競爭格局目前尚不完全清楚；

•產品銷售收入取決於我們獲得和維持優惠價格的能力；

•報銷額不斷變化，這可能會極大地影響我們產品的使用；

•未來的產品銷售收入將取決於我們成功完成臨牀研究、獲得監管部門批准以及製造、營銷、分銷和商業化我們的批准藥物的能力；以及

•突發公共衞生事件或疾病爆發（例如 COVID-19 疫情）對我們或我們的合作伙伴的影響。

此外，ORLADEYO的未來銷售收入存在不確定性，將取決於多個因素，包括我們和我們的合作伙伴在美國和其他地方的商業化努力的成功、轉向ORLADEYO的新患者人數、患者留存率和需求、開ORLADEYO處方的醫生人數、每月處方費率、第三方和政府付款人的報銷、獲得免費產品的患者人數、轉化率從我們的臨牀試驗和搶先體驗計劃中獲得的患者商業客户、我們的定價策略和市場趨勢。

即使我們能夠成功地將現有產品商業化或開發新的商業上可行產品，我們對第三方的某些義務，包括但不限於根據特許權使用費購買協議為來自 ORLADEYO 和 BCX10013 的某些收入支付特許權使用費的義務，也可能會降低此類產品的盈利能力。

我們已經擴大了我們的開發和監管能力，並正在實施銷售、營銷和分銷能力，因此，我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會干擾我們的運營。

我們在美國和國際上的員工人數和業務範圍已經顯著增長，並將繼續經歷這種增長，特別是在藥物開發、監管事務、銷售、營銷和分銷領域。為了管理我們的增長，我們必須繼續實施和改善我們的管理、運營和財務系統和流程，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓合格的人員。由於我們的財務資源有限，而且我們的管理團隊在管理具有如此增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效管理業務擴張，及時或根本無法實施適當的系統和流程，也無法招聘、培訓和留住合格的人員。我們的業務擴張可能會導致鉅額成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。此外，如果我們招募商業團隊並在任何地區建立營銷能力的任何候選產品或產品的商業發佈由於任何原因被推遲或沒有發生，我們將過早或不必要地承擔這些商業化費用。任何無法管理增長的行為都可能延遲我們業務計劃的執行或幹擾我們的運營。

我們依賴第三方供應商來製造和分銷我們的產品、候選產品以及我們的產品和候選產品的材料。如果我們不能依賴現有的第三方供應商，我們將需要承擔鉅額成本，並可能延遲尋找新的第三方供應商，這可能會對我們的產品和候選產品的開發和商業化時間表產生不利影響。

我們依賴第三方供應商，包括第三方製造商、分銷商和專業藥房，來製造和分銷我們的產品、候選產品以及我們的產品和候選產品的材料。通常，尤其是在早期的開發和商業化過程中，我們只有一種或有限的特定產品或服務的來源，例如製造和/或分銷。我們依賴這些第三方供應商根據適用的政府法規及時履行其義務。我們的第三方供應商，尤其是我們的第三方製造商和分銷商，可能是我們為特定產品、候選產品或服務或在特定地區聘請的唯一供應商，在滿足我們的要求時可能會遇到困難，包括但不限於涉及以下問題（如適用）：

•沒有以必要的方式投入足夠的資源，無法在預期的時間框架內滿足我們的需求；

•產量不一致；

•產品責任索賠或商業產品的召回；

•難以將生產規模擴大到商業和驗證規模；

•製造過程所需材料的交付中斷；

•未能及時向商業供應商或最終用户分發我們產品的商業用品；

•與其他供應商一起安排工廠時間或意外設備故障；

•可能襲擊其設施或影響基礎設施的潛在災難；

•我們的藥物物質或產品中可能存在的雜質，這些雜質可能會影響我們的臨牀試驗或未來商業化產品的可用性；

•質量控制和保障不力或過程控制不力；

•未能向我們提供有關庫存、使用我們產品的患者人數或有關我們產品的嚴重不良事件和/或產品投訴的準確或及時的信息；

•第三方無法履行對我們或他人的財務義務；

•第三方可能違反制造或分銷協議；

•第三方可能在代價高昂或不方便的時候終止或不續訂實質性協議；以及

•不遵守或不配合美國食品藥品管理局或其他外國監管機構或當地海關提出的法規和規格或要求，尤其是與ORLADEYO、BCX10013、培拉米韋和我們的早期化合物相關的法規、規格或要求。

許多其他因素可能導致我們的任何產品和候選產品的生產和分銷中斷，包括人為錯誤、自然災害、流行病、勞資糾紛或短缺、恐怖主義或戰爭行為、設備故障、原材料短缺或供應鏈問題。如果我們的商業分銷合作伙伴無法在預期的時間範圍內滿足我們的要求，或者無法向我們提供準確或及時的信息和數據，包括與庫存和銷售、嚴重不良事件和/或產品投訴有關的信息和數據，則我們的業務，包括我們對ORLADEYO的商業化努力和銷售，可能會面臨風險。此外，如果專業藥房服務，包括我們的第三方呼叫中心服務（提供患者支持和金融服務、處方攝取和分配、報銷裁決以及持續的合規支持）得不到有效管理，那麼我們對ORLADEYO的商業化努力和銷售的持續努力可能會延遲或受到影響。

此外，我們的合同製造商可能無法以商業可行性所需的成本或數量生產我們的產品或候選產品所需的材料。我們的原材料、藥物物質、產品和候選產品由有限的供應商製造，其中一些供應商在單一工廠生產。如果這些供應商中有任何一家無法生產這些產品，這可能會嚴重影響我們為進一步的臨牀前測試和臨牀試驗提供的產品和候選產品。我們的第三方製造商也可能不符合我們的製造要求。此外，根據美國食品藥品管理局的cGMP和類似的外國要求，製造過程或程序的變化，包括藥物生產地點的變更或第三方製造商的變更，可能需要事先進行審查和批准。這種審查可能既昂貴又耗時，並且可能會延遲或阻止產品的發佈。美國食品和藥物管理局或外國監管機構可以隨時為產品的製造、包裝或測試實施新標準，或更改其對現有標準的解釋和執行。如果我們或我們的合同製造商無法遵守規定，我們或他們可能會受到監管行動、民事訴訟或處罰，其中任何一項都可能使我們付出高昂的代價，並可能導致產品延遲或短缺。

我們目前與中國的一家外國首席營銷官簽訂合同，生產我們的候選產品之一。外國首席營銷組織可能受美國立法的約束，包括擬議的《生物安全法》、制裁、貿易限制和其他外國監管要求，這可能會增加成本或減少我們可用材料的供應，或延遲此類材料的採購或供應。

如果我們無法維持當前的第三方關係，或者無法以商業上合理的條款與其他第三方簽訂新的協議，或者根本無法維持新的協議，或者如果我們的任何第三方供應商的製造或分銷業績不佳或未能遵守任何監管機構的規定，我們可能無法完成我們的產品和候選產品的開發，及時獲得批准或商業化。

我們和我們的合作伙伴將我們的產品商業化會受到本文所述的潛在商業化風險和許多其他風險的影響。我們獲得的任何潛在收入收益，包括里程碑付款、特許權使用費或其他對價的形式，都是高度投機性的。

我們產品的商業成功是不確定的，並且受我們與藥物開發和商業化相關的其他風險因素中披露的所有風險和不確定性的影響。此外，我們產品的商業化面臨進一步的風險，並可能受到多種因素的負面影響，包括但不限於以下因素：

•我們的產品在當前獲得批准的市場以外的其他市場中可能無法被證明足夠安全有效，無法獲得市場批准；

•我們產品的上市後承諾和進一步開發所需的資金可能無法及時、根本或金額不足；

•競爭產品的進步可能會大大取代對我們產品的潛在需求；

•政府和第三方付款人可能無法提供足夠的保險或補償，這將對我們產品的需求產生負面影響；

•我們可能無法向我們的合作伙伴提供商業材料，我們的合作伙伴可能無法直接或通過第三方製造商維持或建立足夠和可接受的商業製造；

•醫療保健提供者和患者對我們產品的商業需求和接受度可能不足以為我們或我們的合作伙伴帶來可觀的產品收入，並可能導致我們幾乎沒有收入、里程碑付款或特許權使用費；

•我們或我們的合作伙伴對我們產品的營銷和商業化努力的有效性；

•市場對現有替代療法的滿意度；

•與其他可用療法相比的感知療效；

•疾病流行率；

•治療費用；

•我們的定價和報銷策略可能無效；

•新的立法或監管提案可能會影響我們的定價和報銷策略，這可能會影響產品收入；

•進口或替代產品的定價和可用性；

•競爭對手的營銷和銷售活動；

•醫學界轉向新的治療模式或護理標準；以及

•相對方便且易於管理。

與參與我們行業競爭相關的風險

我們面臨激烈的競爭，如果我們無法有效競爭，對我們產品的需求可能會減少。

生物技術和製藥行業競爭激烈，會受到迅速而實質性的技術變革的影響。有許多公司正在尋求針對我們目前的目標適應症開發產品。我們在美國和其他地方的競爭對手很多，其中包括大型跨國製藥和化工公司以及專業的生物技術公司。這些競爭對手中的大多數擁有比我們更多的資源，包括更多的財務資源、更多的研發人員以及更有經驗的製造、營銷和銷售組織。此外，我們的大多數競爭對手在進行臨牀試驗和獲得FDA和其他監管機構的批准方面比我們擁有更多的經驗。因此，我們的競爭對手成功獲得候選產品的美國食品藥品管理局或其他監管機構批准的速度可能比我們獲得與我們的產品競爭的產品更快。在我們之前完成臨牀試驗、獲得所需的監管部門批准並開始商業銷售其藥物的公司可能會獲得顯著的競爭優勢，包括專利權和美國食品藥品管理局的獨家經營權，這將延緩我們推銷產品的能力。我們面臨並將繼續面臨以下競爭：我們的產品的商業化、針對理想疾病靶標的潛在候選產品的許可、理想候選產品的許可，以及來自學術機構、政府機構、研究機構以及生物技術和製藥公司的候選產品的開發和營銷。除其他外，競爭還可能源於：

•其他藥物開發技術;

•預防或減少疾病發病率的方法，包括疫苗；以及

•新的小分子或其他類別的治療藥物。

他人的開發可能會使我們的產品、候選產品或技術過時或失去競爭力。

2020年12月，我們獲得了美國食品藥品管理局對ORLADEYO的批准，這是一種口服療法，每天一次，用於預防成人和12歲及以上的兒童患者的HAE發作。隨後，我們在多個市場獲得了監管部門對ORLADEYO的批准。此外，我們正在研究或開發用於治療其他幾種罕見疾病的產品，包括補體系統疾病。我們預計我們的藥品和候選產品將面臨激烈的競爭。完成臨牀試驗、獲得所需資金或政府支持、獲得所需的監管批准並在競爭對手獲得顯著競爭優勢之前開始商業銷售或儲存產品的公司。此外，世界各地的各種政府實體可能會提供激勵措施、補助金和合同，以鼓勵對某些預防和治療藥物進行額外投資，這可能會進一步增加我們的競爭對手的數量和/或為某些競爭對手提供優勢。有關我們的競爭對手、競爭產品或計劃以及這些和其他治療領域的競爭條件的進一步討論，請參閲我們最新的10-K表年度報告第一部分第1項中的 “業務—競爭”。

如果我們的一個或多個競爭對手的產品或計劃（包括目前未確定的潛在競爭對手）取得成功，則我們產品的市場可能會減少或消失。

與我們相比，我們的許多競爭對手和潛在競爭對手的實力要大得多：

•資本資源；

•研究與開發資源，包括人員和技術；

•監管經驗；

•臨牀前研究和臨牀測試經驗；

•製造、營銷和銷售經驗；以及

•生產設施。

這些競爭因素中的任何一個都可能阻礙我們的資金投入，使我們的產品、候選產品或技術失去競爭力，或者消除或減少對我們的產品和候選產品的需求。

法律和監管風險

我們受與我們的產品和候選產品相關的各種法律和法規的約束，如果我們或我們的合作伙伴不遵守這些法律法規，我們可能會面臨嚴厲的處罰。

我們和我們的合作伙伴與批准的產品相關的活動，或者在獲得監管部門批准（如果適用）後，與我們正在開發的任何候選產品相關的活動受美國監管和執法機構（包括食品和藥物管理局、聯邦貿易委員會、司法部（“DOJ”）以及州和地方政府）及其外國同等機構（包括EMA、MHLW、MHRA等）的約束。

我們負責報告藥物不良經歷，負責某些批准後的研究，並可能承擔與產品在批准的司法管轄區召回或停止銷售相關的責任和費用。我們還可能承擔與我們簽訂的合同或為支持我們的任何合作伙伴而簽訂的產品製造相關的責任。我們需要保留與我們的產品相關的記錄，並向監管機構提供數據和報告（例如風險評估和緩解策略、跟蹤和追蹤要求以及不利事件），並且我們可能會承擔某些促銷監管和政府定價風險，所有這些風險都可能對我們的運營和財務狀況產生重大不利影響。在監管部門批准我們目前正在開發的任何其他候選產品後，也將適用類似的責任。

此外，我們受聯邦醫生陽光法案以及各州某些類似的醫生薪酬和藥品定價透明度立法的約束。我們還受與醫療保健 “欺詐和濫用” 相關的各種聯邦和州法律的約束，包括聯邦和州的反回扣和虛假索賠法。在美國以外，我們可能會受到我們運營所在司法管轄區的類似外國法律和法規的約束。這些法律法規適用於我們和合作夥伴的運營、銷售和營銷行為、價格報告以及與醫生、其他客户和第三方付款人的關係。儘管我們努力遵守這些法規，但我們的做法或合作伙伴的做法可能會受到醫療保健欺詐和濫用、反回扣、虛假索賠或類似法律的質疑。違反《醫生陽光法》和類似立法或欺詐和濫用法律的行為可能會受到民事或刑事制裁，包括罰款和民事罰款，以及將來被禁止參與政府醫療保健計劃。

我們臨牀試驗的主要研究人員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能需要向某些監管機構（包括 FDA 和類似的外國監管機構）報告其中一些關係。因此，美國食品和藥物管理局或其他監管機構可能會得出結論，認為我們與首席研究人員之間的財務關係會造成利益衝突或以其他方式影響對研究的解釋。如果研究出現利益衝突，則在適用的臨牀試驗場所生成的數據的完整性可能會受到質疑，或者臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。視情況而定，這可能會導致美國食品藥品管理局或其他監管機構延遲批准或拒絕我們的上市申請，並最終導致我們的一個或多個候選產品被拒絕上市批准。

美國食品和藥物管理局和外國監管機構還可能對我們施加批准後的承諾，我們可能無法成功或按時完成批准的產品，原因有很多，包括但不限於缺乏完成研究的資金以及相應地點、研究人員或研究對象的興趣不足。目前，我們需要遵守某些批准後的承諾。如果我們未能遵守批准後的法律和監管要求，我們可能會受到處罰，我們的產品可能會被持續保存和報告

FDA 和其他監管機構的要求、審查和定期檢查。產品的監管批准可能受該產品可能銷售的指定用途的限制，或者受其他限制性批准條件的約束，這些條件限制了我們推廣、銷售或分銷產品的能力。此外，我們的產品和任何其他未來候選產品的批准可能需要進行昂貴的批准後測試和監督，以監測其安全性或有效性，或某些批准後的標籤、包裝和儲存要求。

廣告和促銷受到 FDA 和外國監管機構的嚴格監督，作為保密協議的持有者，我們可能對任何不符合適用規則和法規的廣告和促銷承擔責任。適用的監管機構、競爭對手和其他第三方可能會認為我們不遵守此類法規。除了醫學教育工作外，我們還可能提供患者支持服務，以幫助患者使用我們商業批准的產品接受治療，這些產品已越來越成為政府調查的焦點。

必須審查有關批准產品的不良事件信息，作為保密協議持有者，我們需要快速定期向FDA和其他監管機構報告不良事件。此外，產品的研究、製造、分銷、銷售和推廣可能受美國食品和藥物管理局以外的各聯邦、州和地方當局的監管，包括醫療保險和醫療補助服務中心（“CMS”）、國土安全部的其他部門、司法部和司法部的個別美國檢察官辦公室、州和地方政府以及上述機構的外國同等機構。所有這些活動還可能受到醫療保健虛假索賠、欺詐和濫用法律以及消費者保護和不正當競爭法的約束。

如果我們發現我們與受醫療保健法律法規約束的產品有關的運營違反了上述任何醫療保健欺詐和濫用法，或者我們最新的 10-K 表年度報告第一部分第 1 項中的 “商業與政府監管” 或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到處罰，包括民事和刑事處罰、損害賠償、罰款、取消資格或禁止參與政府資助的醫療保健醫療保險或醫療補助等計劃以及削減或重組我們的業務。對我們業務的任何處罰、損害賠償、罰款、取消資格、排除、削減或重組都可能對我們的業務運營能力和財務業績產生不利影響。儘管合規計劃可以降低對違反這些法律的行為進行調查和起訴的風險，但風險無法完全消除。任何針對我們違反這些法律的訴訟，即使我們成功地進行了辯護，也可能導致我們承擔鉅額法律費用，並轉移管理層對業務運營的注意力。此外，實現和維持對所有適用的欺詐和濫用法律的遵守可能代價高昂。

我們的員工、顧問和合作夥伴可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會給我們帶來重大責任並損害我們的聲譽。

我們面臨員工、顧問和合作夥伴欺詐或其他不當行為的風險，包括故意或無意地未能遵守美國食品藥品管理局的法規或其他類似監管機構的類似法規、向食品和藥物管理局或其他類似監管機構提供準確的信息、遵守我們制定的製造標準、遵守聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律法規以及其他類似監管機構制定和執行的類似法律和法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。員工和顧問的不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁併嚴重損害我們的聲譽。並非總是能夠識別和阻止員工和顧問的不當行為，無論是故意、魯莽、疏忽還是無意的，我們為發現和防止這種活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或不受管理的風險或損失，也無法保護我們免受政府調查或因未能遵守此類法律、標準或法規而產生的其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地捍衞自己或維護我們的權利，則這些行動可能會對我們的業務和經營業績產生重大影響，包括處以鉅額罰款或其他制裁。

我們和我們的合作伙伴可能會受到新的立法、監管提案和醫療保健付款人計劃的約束，這可能會增加我們的合規成本並對我們或我們的合作伙伴產生不利影響’ 有能力推銷我們的產品或開發我們的候選產品。

我們受新的立法、監管和醫療保健付款人舉措的約束，包括《患者保護和平價醫療法案》（“PPACA”），該法案對美國醫療服務的提供進行了廣泛的修改，如我們最新的10-K表年度報告第一部分第1項中的 “企業—政府監管” 中所述。這個

政府、保險公司、管理式醫療組織和其他醫療保健服務支付方繼續努力控制或降低醫療保健成本，可能會導致我們藥品的淨收入減少，並降低我們開發工作的潛在回報。此外，藥品和器械製造商還必須報告和披露在前一個日曆年中向醫生及其直系親屬支付的某些款項和價值轉移以及他們持有的投資權益。未能提交所需信息可能會導致對年度報告中未報告的付款、價值轉移或所有權或投資權益處以民事罰款。遵守PPACA和帶有類似條款的州法律既困難又耗時，不遵守這些州法律的公司將面臨民事處罰。由於這些法律的廣度以及適用的安全港的狹窄性，我們的某些業務活動可能會受到一項或多項此類法律的質疑。這樣的挑戰可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。

此外，還有許多旨在改變製藥業的其他立法和監管提案。例如，某些州和聯邦一級已頒佈立法，要求開發電子血統書，通過分銷系統在可銷售單位層面跟蹤和追蹤每種處方藥。遵守這些電子血統要求可能會增加我們的運營開支並帶來沉重的管理負擔。此外，我們的合規性可能被認為不足，我們可能會對業務、財務狀況、經營業績和增長前景面臨重大不利影響。由於這些提案和其他新提議，我們可能會決定改變我們目前的運營方式，提供額外福利或更改我們的合同安排，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

在美國和其他市場提供充足的保險和補償對於我們批准的產品的商業成功至關重要。最近，在美國，政府加強了對製造商為其上市產品設定價格的方式的審查。例如，2022年的《減少通貨膨脹法案》（“IRA”）實施了許多藥品定價措施，旨在降低處方藥和相關的醫療改革成本，包括限制價格上漲以及對不斷增加的藥品進行年度價格談判。IRA包括幾項將在不同程度上影響我們業務的條款，包括從2025年起將Medicare D部分受益人的自付支出上限降至2,000美元的條款；對Medicare D部分中的所有藥物規定新的製造商財務責任；允許美國政府在沒有仿製藥或生物仿製藥競爭的情況下就某些高成本藥物和生物製劑的醫療保險B部分和D部分定價進行談判；要求公司為藥品價格上漲向醫療保險支付回扣比通貨膨脹更快；延遲返利該規定要求將藥房福利經理的回扣轉給受益人。此外，根據IRA的規定，孤兒藥不受醫療保險藥品價格談判計劃的約束，但前提是它們只有一個孤兒稱號，並且唯一批准的適應症或適應症是針對該疾病或病症的。如果一種產品獲得多個罕見疾病稱號或具有針對多種疾病或病症的多個批准適應症，則可能沒有資格獲得孤兒藥豁免。

我們無法確定是否會發布或頒佈與IRA相關的其他立法或規則制定，保險藥房福利經理和其他為醫療保險受益人管理福利的保險提供商將如何對IRA做出反應，或者如果獲準用於商業用途，此類變化將對我們的產品或任何候選產品的保險範圍和盈利能力產生什麼影響（如果有）。IRA對我們的業務和整個醫療保健行業的影響尚不清楚。IRA或其他政府降低處方藥價格或限制政府為醫療產品和服務支付金額的努力可能會增加定價壓力，並對我們的業務產生重大影響。

此外，地區醫療保健當局和個別醫院越來越多地使用競標程序來確定其處方藥和其他醫療保健計劃中將包括哪些藥品和哪些供應商。第三方付款人越來越多地質疑醫療產品和服務的價格，在某些情況下，還對特定藥品的承保範圍施加限制。許多第三方付款人談判醫療服務和產品的價格，並制定確定定價和報銷水平的配方。將產品排除在處方集合中可能會導致其在第三方付款人的患者羣體中的使用量急劇減少。獲得保險的過程可能漫長而昂貴，我們預計特定的付款人可能需要幾個月的時間才能對產品進行初步審查並就保險做出決定。例如，第三方付款人可能需要我們提供成本效益分析數據，以證明我們的產品或我們可能推向市場的任何其他產品的成本效益。對於任何個人第三方付款人，我們可能無法提供足夠的數據，無法在與競爭產品相似或優先的基礎上獲得報銷，或者根本無法獲得報銷，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

我們可能會面臨數據隱私和安全風險，我們實際或認為未能遵守與隱私和數據保護相關的法規和其他法律義務可能會損害我們的業務。

我們可能需要履行聯邦、州和地方各級與隱私和數據保護相關的法律義務，如我們最新的 10-K 表年度報告第一部分第 1 項中的 “企業—政府監管—數據隱私和安全法” 中所述。遵守嚴格且不斷變化的美國數據保護法律法規可能要求我們在合同中承擔更繁重的義務，限制我們收集、使用和披露數據的能力，或者在某些情況下，會影響我們在某些司法管轄區的運營能力。例如，我們可能受《加州消費者隱私法》（“CCPA”）的約束，該法賦予加州居民更大的訪問權和要求刪除其個人數據、選擇不共享某些個人數據以及接收有關如何使用其個人數據的詳細信息的權利。CCPA規定，每次違規行為最高可處以7,500美元的民事罰款，並允許受某些數據泄露影響的私人訴訟當事人追回鉅額法定賠償。儘管CCPA豁免了在臨牀試驗背景下處理的某些數據，但CCPA可能會增加合規成本和我們可能保留的有關加利福尼亞居民的其他個人數據的潛在責任。

我們還可能受歐洲經濟區（“EEA”）的《通用數據保護條例》（“GDPR”）以及英國和瑞士的類似立法的約束。有關隱私法律和法規的更多討論，請參閲我們最新的10-K表年度報告第一部分第1項中的 “商業—政府監管—數據隱私和安全法”，以及本節中的 “與我們的業務相關的風險——與國際運營相關的風險——我們實際或認為未能遵守與隱私、數據保護和信息安全相關的其他法律義務可能會損害我們的業務”。不遵守這些法律法規可能會導致政府執法行動、私人訴訟或損害我們的聲譽和業務。

儘管我們做出了努力，但我們的人員或我們所依賴的第三方可能無法遵守此類數據隱私和安全義務，這可能會對我們的業務運營產生負面影響。如果我們或我們所依賴的第三方未能或被認為未能履行或遵守適用的數據隱私和安全義務，我們可能會面臨重大後果，包括但不限於監管調查或行動；訴訟；罰款和處罰；業務運營中斷；聲譽損害；收入或利潤損失；以及其他不利的業務後果。

如果由於我們使用危險物質，我們違反了適用於此類材料的任何環境控制或法規，則我們在補救工作中可能會產生大量的成本和開支。

我們的研發涉及有害物質、化學品和各種放射性化合物的控制使用。我們受聯邦、州和地方法律法規的約束，規範這些材料和某些廢物的使用、儲存、處理和處置。這些材料可能會意外污染或受傷。如果發生事故，我們可能對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超過我們的資源。遵守環境法律法規或違反此類環境法律法規可能會要求我們承擔鉅額的意外成本，這將對我們的經營業績產生重大不利影響。

知識產權風險

如果我們未能充分保護或執行我們的知識產權，這些權利的價值就會降低，如果我們無法保障他人的專利權，可能會對我們的業務產生不利影響。

我們的成功將部分取決於我們和合作夥伴獲得、保護和執行可行的知識產權的能力，包括但不限於對我們公司及其產品、方法、工藝和我們可能許可或開發的其他技術的商標、商標和專利保護，保護我們的商業祕密，以及在不侵犯國內外第三方所有權的情況下開展業務的能力。生物技術和製藥公司的專利地位通常非常不確定，涉及複雜的法律和事實問題，最近成為許多訴訟的主題。無論是美國專利商標局（“USPTO”）、《專利合作條約》辦公室，還是美國和其他司法管轄區的法院，對於許多生物技術和藥品專利所允許的索賠範圍或所提供的保護程度，都沒有一致的政策，也沒有可預測的裁決。此外，我們可能無法為所有候選產品提供全球專利保護，我們的知識產權可能無法在全球所有國家受到法律保護或強制執行。在某些司法管轄區，我們在某些項目（包括我們的HAE計劃）中的一些候選產品的物質專利期可能很短或根本沒有，因此我們可能依賴孤兒藥獨家經營權或數據排他性。無法保證我們將在每個司法管轄區獲得孤兒藥獨家經營權或數據獨家經營權。此外，在某些司法管轄區，我們可能依賴配方專利或使用方法專利。實現發行的能力和

配方和使用方法專利的執行可能非常不確定，並且可能因司法管轄區而異，因此，在某些司法管轄區，此類專利可能無法充分防止競爭對手和潛在侵權者。因此，受此類專利保護的權利的有效性、範圍、可執行性和商業價值非常不確定。

在我們認為專利保護不適當或無法獲得的情況下，我們還依靠商業祕密來保護技術。但是，商業祕密很難保護。此外，增加對非競爭協議的限制可能會增加保護某些專有信息的難度。如果我們無法維護與合作者和顧問有關的技術和其他機密信息的機密性，我們獲得專利保護或保護專有信息的能力可能會受到威脅。

我們可能會參與法律訴訟以保護或執行我們的專利、合作伙伴的專利或其他知識產權，這可能昂貴、耗時且不成功。

競爭對手可能侵犯或以其他方式侵犯我們的專利、許可人的專利或其他知識產權。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們可能需要提出法律索賠，這可能昂貴、耗時且不成功。任何法律訴訟中的不利結果都可能使我們的一項或多項專利處於危險之中。我們的成功部分取決於避免侵犯其他方的專利和其他知識產權，以及避免違反與我們的技術和產品相關的任何許可證。在美國，近年來提交的專利申請保密期為18個月，而較早的申請要等到專利發行後才公佈。因此，避免專利侵權可能很困難，我們可能會無意中侵犯了第三方專利或所有權。這些第三方可能會對我們、我們的合作伙伴或我們的許可方提出索賠，即使以有利於我們的方式解決，也可能導致我們承擔鉅額費用，如果不利於我們，還可能導致我們支付鉅額損失。此外，如果對我們、我們的合作伙伴或我們的許可人提起專利侵權訴訟，除非我們能夠獲得專利持有者的許可，否則我們或他們可能被迫停止或推遲在我們侵犯的專利所涵蓋的國家或地區對任何侵權產品的研究、開發、製造或銷售。此類許可證可能無法按可接受的條款提供，或者根本無法提供，尤其是在第三方開發或銷售與侵權產品競爭的產品的情況下。即使我們、我們的合作伙伴或我們的許可方能夠獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這將使我們的競爭對手獲得相同的知識產權。

如果我們或我們的合作伙伴無法或未能在任何商業利益領域或我們希望為我們的產品、方法、工藝和其他技術尋求監管部門批准的世界任何地方充分啟動、保護、捍衞或執行我們的知識產權，那麼我們的產品和候選產品創造收入的價值就會降低。此外，如果我們的產品、方法、工藝和其他技術，或我們對此類產品、工藝和其他技術的商業用途，包括但不限於任何商品名稱、商標或商業策略，侵犯了其他各方的專有權利，我們可能會產生鉅額成本。美國專利商標局和其他司法管轄區的專利局已經為我們的各種發明頒發了多項專利，我們還許可了來自不同機構的多項專利。我們已經向美國專利商標局提交了額外的專利申請和臨時專利申請。我們已經提交了許多相應的外國專利申請，並打算酌情提交其他外國和美國專利申請。我們還在全球範圍內提交了某些商標和商品名稱申請。我們無法向您保證：

•針對擁有類似產品的競爭對手，任何專利將提供的保護程度和範圍；

•是否及何時頒發專利；

•如果確實頒發了專利，我們無法確定我們是否能夠充分捍衞此類專利，也無法確定我們是否能夠充分執行此類專利；或

•其他人是否會獲得聲稱與我們的專利申請所涵蓋的內容相似的專利。

如果美國專利商標局或其他外國專利局維護簽發給他人的專利，或者如果美國專利商標局批准他人提交的專利申請，我們可能必須：

•獲得許可或重新設計我們的產品或流程以避免侵權；

•停止使用這些專利中聲稱的主題；或

•支付賠償金。

我們可能會提起或他人可能對我們提起與知識產權有關的訴訟或行政訴訟，包括向美國專利商標局或其他外國專利局提起訴訟。在與專利或專利申請相關的任何訴訟或其他程序中，任何對我們不利的判決都可能產生實質性的不利影響

我們的業務、財務狀況和經營業績。此外，無論我們是否成功，任何訴訟或行政程序的費用都可能很大。

我們的成功還取決於我們的科學和技術人員的技能、知識和經驗，其中沒有一項是可以申請專利的。為了幫助保護我們的權利，我們要求所有員工、顧問、顧問和合作夥伴簽訂保密協議，禁止向公司以外的任何人披露機密信息，並要求向我們披露他們的想法、發展、發現和發明，並將其分配給我們。如果其他人未經授權使用或披露或合法開發這些信息，這些協議可能無法為我們的商業祕密、專有知識或其他專有信息提供足夠的保護，如果我們的任何專有信息被披露，我們的業務將受到影響，因為我們的收入取決於我們許可或商業化我們的產品和候選產品的能力，任何此類事件都將嚴重損害此類產品和候選產品的價值。

我們已經實現了產品線的多樣化，包括蛋白質療法的開發，這可能會帶來額外的風險和挑戰。

除了小分子藥物，我們已經實現了產品線的多樣化，轉而開發蛋白質療法。蛋白質療法的開發可能會帶來額外的風險和挑戰，包括：

•蛋白質療法的專利保護範圍可能比我們的小分子藥物的專利保護範圍更窄，而且我們的專利和專利申請可能無法充分保護我們的知識產權，為我們的候選蛋白質治療提供排他性或阻止他人圍繞我們的主張進行設計；

•我們的候選蛋白質治療藥物的配方問題可能需要重新開發配方，這可能很耗時或不成功；

•我們擁有或許可的專利申請可能無法導致已頒發的專利，其主張涵蓋我們在美國或其他國家的蛋白質治療候選藥物；

•我們的競爭對手可能能夠更輕鬆地開發和尋求類似蛋白質候選藥物的專利保護；以及

•與蛋白質療法相比，口服藥物通常更便宜，治療負擔也更輕，因此，如果開發出這些藥物並證明對我們的蛋白質療法候選產品所針對的適應症是安全有效的，則將具有競爭優勢。

美國專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護產品的能力。

與其他生物技術和製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上取決於知識產權，尤其是專利。獲得和執行生物技術和製藥行業的專利涉及技術和法律的複雜性。因此，獲得和執行此類專利既昂貴又耗時，而且本質上是不確定的。此外，美國最近頒佈並正在實施範圍廣泛的專利改革立法。美國最高法院最近的裁決縮小了在某些情況下可用的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。此外，最近有人提議對美國和其他國家的專利法進行更多修改，這些修改如果獲得通過，可能會影響我們為專有技術獲得專利保護的能力或執行專有技術的能力。視美國國會、美國法院、美國專利商標局和其他國家的相關立法機構未來採取的行動而定，有關專利的法律法規可能會以不可預測的方式發生變化，這將削弱我們獲得新專利或執行我們未來可能獲得的現有專利和專利的能力。

我們可能會被指控我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，或者我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主的涉嫌商業祕密。

我們僱用的某些人以前曾在大學或其他生物技術或製藥公司工作，包括我們的競爭對手或潛在的競爭對手。我們審查員工、顧問和獨立承包商並防止他們在為我們工作時使用他人的專有信息或專有知識的努力可能不會成功，而且將來我們可能會聲稱我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息。如果我們未能為任何此類索賠進行辯護，除了支付金錢賠償金外，我們還可能會失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務產生不利影響。即使我們成功地為此類索賠進行辯護，訴訟也可能導致鉅額費用並分散管理層和其他員工的注意力。

產品責任風險

如果使用或濫用我們的產品或候選產品導致人身傷害或死亡，並且我們的產品責任保險承保範圍可能不足，我們將面臨固有的責任風險。

如果使用或濫用我們銷售或合作伙伴銷售的任何產品對人造成傷害，則消費者、醫療保健提供商、製藥公司、第三方付款人或其他人可能會對我們提起代價高昂且具有破壞性的產品責任索賠。在臨牀試驗（包括上市後臨牀研究）中使用我們的候選產品也可能使我們面臨產品責任索賠。我們無法預測使用我們的產品或測試候選產品可能造成的所有危害或副作用，因此，我們目前的保險金額可能不足以支付我們可能產生的所有負債或國防費用。對我們提出的產品責任索賠或一系列索賠可能會導致鉅額責任，這可能超出我們的資源。即使索賠不成功，為此類索賠進行辯護的費用和潛在的負面宣傳也可能對我們的業務造成損害。

我們面臨着與在人體臨牀試驗中測試候選產品相關的產品責任風險的固有風險，並且在將我們的產品或候選產品商業化後，我們面臨更大的風險。我們有涵蓋臨牀試驗的產品責任保險。臨牀試驗和產品責任保險變得越來越昂貴。因此，我們可能無法以合理的成本獲得足夠的保險或增加現有的承保範圍，以保護我們免受可能對我們的業務產生重大不利影響的損失。如果我們的一種產品或候選產品造成或聲稱已經造成傷害或被發現不適合消費者使用，則個人可以向我們提出產品責任索賠。對我們提出的任何產品責任索賠，無論是否有法律依據，都可能導致：

•遠遠超過我們的產品責任保險的負債，如果有的話，我們將需要從其他來源支付該保險；

•提高我們的產品責任保險費率，或者將來無法以可接受的條件維持保險覆蓋範圍，或者根本無法維持保障；

•臨牀試驗志願者或患者退出；

•我們的聲譽和產品聲譽受損，導致銷售下降；

•可能需要代價高昂的召回或產品修改的監管調查；

•訴訟費用；以及

•將管理層的注意力從管理我們的業務上轉移開來。

與合同安排有關的風險

我們面臨與政府資助的計劃相關的風險，並受美國政府的各種合同要求的約束，這可能會給我們帶來不利條件和額外的風險。

我們與美國衞生與公共服務部生物醫學高級研究與發展局（“BARDA/HHS”）和國立過敏和傳染病研究所（“NIAID/HHS”）簽訂了合同，開發加利昔韋作為治療由RNA病原體引起的疾病，包括馬爾堡病毒病、黃熱病和病毒病。在與這些政府機構簽訂合同時，我們受到了美國政府的各種合同要求的約束，包括費用報銷研發合同的一般條款，這可能會限制我們的報銷。儘管政府對加利昔韋的所有資助都已於2022年到期，但我們仍然面臨與美國政府合同相關的風險。

美國政府合同通常包含許多特殊條款，這些條款通常在商業合同中找不到，與不依賴美國政府合同的競爭對手相比，這可能會給我們帶來不利條件和額外的風險。這些風險包括美國政府單方面：

•有無故終止或縮小我們的合同範圍；

•解釋相關法規（聯邦收購條例條款）；

•要求在可能對我們不利的情況下履行職責；

•要求進行過程中的審查，美國政府將審查該項目及其合同下的備選方案；

•控制資金的時間和金額，這會影響我們項目的開發進度；以及

•審計並反對我們與合同相關的成本和費用，包括分配的間接成本。

合同終止或到期後，美國政府可能會對清算和終止費用提出異議，並可能質疑合同下先前的費用並拒絕支付這些費用。我們應該選擇挑戰嗎

美國政府拒絕根據合同支付某些款項，這樣的質疑可能會使我們承擔大量額外費用，我們可能會收回也可能不收回這些費用。

此外，作為美國政府承包商，我們需要遵守與會計慣例相關的適用法律、法規和標準，並接受定期審計和審查，包括最終財務審計。作為任何此類審計或審查的一部分，美國政府可能會審查我們的內部控制系統和政策，包括與我們的採購、財產、估算、薪酬和管理信息系統相關的內部控制系統和政策的充分性和遵守情況。根據BARDA/HHS和NIAID/HHS加利德西韋合同進行的審計可能在美國政府選舉時進行，並已結束至2019財年；隨後的所有財政年度仍處於開放和可審計狀態。根據其審計結果，美國政府可能會調整我們的合同相關成本和費用，包括分配的間接成本。這種調整可能會影響歷史上報告的收入金額。此外，如果BARDA/HHS或NIAID/HHS確定某些成本和費用不允許或確定分配的間接成本率高於實際間接成本率，則BARDA/HHS或NIAID/HHS將有權因此向我們收回任何多付的款項。此外，如果審計或審查發現任何不當或非法活動，我們可能會受到民事和刑事處罰以及行政制裁，包括沒收利潤、暫停付款、罰款以及暫停或禁止與美國政府開展業務。如果對我們提出不當行為的指控，我們的聲譽也可能受到嚴重損害。此外，根據美國政府的採購法規，我們的某些費用可能無法報銷或不允許根據我們的合同。此外，與私營部門商業公司相比，作為美國政府承包商，我們面臨的調查、刑事起訴、民事欺詐、舉報人訴訟以及其他法律訴訟和責任的風險增加。

如果我們未能達到里程碑或支付最低年度付款額或以其他方式違反了我們在許可協議下的義務，我們的許可方可能會終止與他們的協議和/或尋求其他補救措施。

如果我們無法或未能履行付款義務、與監管申報時間、產品供應義務、批准後承諾或開發和商業調查義務相關的業績里程碑；無法或未能根據適用條款支付里程碑款項或材料數據使用費；或者未能根據與我們的產品或候選產品相關的任何許可證支付最低年度付款，我們的許可方可以終止適用的許可和/或尋求其他可用的補救措施。因此，我們對相應候選產品的開發或該產品的商業化將停止。

由於製藥票據下存在持續的違約事件，因此製藥票據的持有人可能能夠取消擔保藥票據和我們在特許權使用費次級中的股權的抵押品贖回權。因此，我們可能無法意識到未來特許權使用費（如果有）所帶來的好處，這些款項在償還製藥票據後可能會計入我們，否則我們可能會受到不利影響。

2011年3月，我們的全資子公司JPR Royalty Sub LLC發行了本金總額為3,000萬美元的Pharma Senior Sub LLC於2020年12月1日到期的14.0％票據（“製藥票據”）。製藥票據主要由（i）根據我們與Shionogi的協議支付的某些特許權使用費和里程碑式的款項作為擔保，根據該協議，Shionogi向我們許可了在日本和臺灣銷售peramivir的權利，以及（ii）我們承諾在Royalty Sub中的股權。自2014年9月1日以來，Shionogi的付款一直不足以讓Royalty Sub償還其在製藥票據下的債務，這導致自那時以來製藥票據的違約事件持續發生。此外，製藥票據的最終法定到期日為2020年12月1日，當時3,000萬美元的製藥票據的未償本金以及2,060萬美元的應計和未付利息將全部到期。根據Pharma票據，Royalty Sub未能在到期日償還這些款項，這構成了又一次違約事件。由於Royalty Sub無法償還其在Pharma票據下的債務，而且製藥票據下仍存在持續的違約事件，因此Pharma票據的持有人可以取消擔保藥票據和我們在特許權使用費子中的股權的抵押品贖回權，並可以行使契約或其他與製藥票據相關的文件為他們提供的其他補救措施。在這種情況下，我們可能無法意識到未來特許權使用費（如果有）的好處，這些款項在償還製藥票據後可能向我們支付，我們可能會產生法律費用，否則我們可能會受到不利影響。

由於Pharma票據的持續違約事件，我們無法預測Pharma票據的持有人是否會尋求任何補救措施。製藥票據是特許權使用費訂閲的義務。由於製藥票據的無追索權性質，如果出現任何可能的止贖權，我們認為對我們的主要影響將是Shionogi未來支付的特許權使用費（如果有）的損失以及與退出Pharma票據相關的法律費用。因此，我們目前預計藥業票據的持續違約事件不會對我們未來的經營業績或現金流產生重大影響。但是，我們無法向您保證這將是

或者我們不會因為Pharma票據下的持續違約事件或Royalty Sub未能在到期時償還製藥票據而受到不利影響。

截至2021年12月31日，我們註銷了製藥票據下的應付餘額作為債務清償。有關注銷的更多信息，請參閲我們最新的10-K表年度報告第二部分第8項中合併財務報表附註中的 “附註8——特許權使用費融資義務——Rapiacta—應付無追索權票據——債務清償”。

我們揹負了鉅額債務，這可能會對我們的業務產生不利影響。此外，Pharmakon貸款協議包含條件和限制，限制了我們經營業務的靈活性。如果發生預付款事件或違約事件，包括對我們的重大不利變化，這可能會對我們的業務產生重大不利影響，我們可能需要提前還款或償還未償債務。

2023年4月17日，我們與BioPharma Credit Investments V（Master）LP和BPCR有限合夥企業作為貸款人，BioPharma Credit PLC作為貸款人的抵押代理人簽訂了4.5億美元的Pharmakon貸款協議（“Pharmakon貸款協議”），並根據該協議完成了本金為3億美元的初始定期貸款。截至2024年3月31日，根據Pharmakon貸款協議，我們的未償本金餘額為3.187億美元，其中包括Pharmakon PIK的利息支付（定義見本報告第一部分第1項所列簡明合併財務報表附註中的 “附註7——債務—Pharmakon貸款協議”）。根據Pharmakon貸款協議，如果我們自願或根據Pharmakon貸款協議規定的強制性預付款義務（例如，在控制權變更時）預付或被要求預付款，我們將需要為貸款人向Pharmakon支付預付保費或整改保費（如適用），外加Pharmakon貸款協議中規定的某些費用或開支公司和特定的其他活動（某些例外情況除外），Pharmakon下當時未償還的全部或部分定期貸款在每種情況下，貸款協議均受制於Pharmakon貸款協議中規定的某些例外情況。

我們的債務可能會對股東產生重要影響。例如，它：

•增加了我們對不利的總體經濟或行業條件的脆弱性；

•限制了我們在規劃或應對我們的業務或我們所處行業的變化方面的靈活性；

•使我們更容易受到利率上升的影響，因為根據Pharmakon貸款協議的借款以可變的、無上限的利率累積利息，因此利率的提高將增加我們對未償借款必須支付的相關利息；

•要求我們將運營現金流的一部分用於支付利息，從而限制現金用於其他用途；

•限制了我們未來為營運資金或其他目的獲得額外融資或再融資的能力；以及

•與負債較少的競爭對手相比，這使我們處於競爭劣勢。

此外，Pharmakon貸款協議包含各種契約，限制了我們參與特定類型交易的能力。除某些例外情況外，這些契約限制了我們處置資產、參與某些合併、收購和類似交易、承擔額外債務、授予留置權、進行投資、支付股息或進行股權分配或某些其他限制性付款、預付其他債務、簽訂限制性協議、進行根本性變革或修改某些重大合同的能力。

Pharmakon貸款協議中包含的契約可能導致我們無法在未經貸款人許可或未償還Pharmakon貸款協議下的所有未清債務的情況下尋求我們或我們的股東可能認為有利的商機。

根據Pharmakon貸款協議，違反這些契約中的任何一項都可能導致違約。除其他外，如果我們未能支付根據Pharmakon貸款協議應付的款項，我們未能償還本金總額超過門檻金額的某些其他債務，發生與我們有關的破產事件，對我們作出支付超過門檻金額的判決，我們的業務、資產、財產、負債或狀況發生重大不利變化，或者，也將發生違約事件，我們履行Pharmakon貸款義務的能力受到重大損害協議發生，某些負面監管事件發生，包括但不限於與ORLADEYO相關的某些提款事件，或者我們未能根據特許權使用費購買協議支付所需的款項。如果Pharmakon貸款協議下的違約事件持續發生，Pharmakon貸款協議下的貸款人可以選擇申報所有違約事件

未償金額應立即到期並支付，以我們向貸款人提供擔保權益的抵押品支付，或以其他方式行使有擔保債權人的權利。除某些例外情況外，Pharmakon貸款協議下的未償金額由我們幾乎所有資產的擔保權益擔保。由於我們幾乎所有的資產都是為了擔保Pharmakon貸款協議的義務而質押的，因此我們承擔額外有擔保債務或出售或處置資產以籌集資金的能力可能會受到減損，這可能會對我們的財務靈活性產生不利影響。

與國際業務相關的風險

我們的業務的國際擴張使我們面臨商業、法律、監管、政治、運營、財務和經濟風險。

我們的業務戰略包括國際擴張，包括美國以外產品的商業化。此外，我們目前正在開展臨牀研究和監管活動，並已在美國境外僱用了員工，預計將繼續招聘員工。在國際上開展業務涉及許多風險，包括但不限於：

•多個、相互衝突和不斷變化的法律法規，例如隱私和數據法規、透明度法規、税法、進出口限制、就業法、監管要求以及其他政府批准、許可證和執照；

•引入新的衞生當局要求和/或改變衞生當局的預期；

•我們或我們的合作伙伴未能獲得和維持在不同國家使用我們產品的監管批准；

•在獲得和維持對我們的知識產權的保護和執行方面的複雜性和困難；

•人員配備和管理外國業務方面的困難;

•與管理多個付款人報銷制度、政府付款人或患者自付系統相關的複雜性；

•我們打入國際市場的能力受到限制；

•金融風險，例如較長的付款週期、難以收取應收賬款、當地和地區金融危機對我們產品需求和支付的影響，以及外幣匯率波動的風險，外幣匯率波動隨着美元的波動而變得越來越普遍；

•自然災害和政治和經濟不穩定，包括戰爭（例如烏克蘭-俄羅斯和以色列-哈馬斯衝突）、恐怖主義、政治動盪、某些選舉和投票的結果、實際或威脅的突發公共衞生事件和疾病的爆發（例如，COVID-19 疫情）、抵制、通過或擴大政府貿易限制以及其他商業限制；

•某些費用，除其他外，包括差旅、翻譯和保險費用；

•與維護準確信息以及控制可能屬於《美國反海外腐敗法》（包括其賬簿和記錄條款或反賄賂條款）或英國《反賄賂法》和類似外國法律法規範圍的商業運營和活動相關的監管和合規風險；以及

•與受美國財政部外國資產控制辦公室制裁的任何實體開展業務相關的監管和合規風險。

這些因素中的任何一個都可能嚴重損害我們的國際業務擴張，並對我們的業務和經營業績產生不利影響。

此外，在一些國家，例如日本和歐盟國家，處方藥的定價受政府的控制和准入。在這些國家，在獲得產品上市批准後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間。為了在某些國家獲得報銷或定價批准，我們或我們的合作伙伴可能需要進行一項臨牀試驗，將我們的產品與其他可用療法的成本效益進行比較。如果我們的產品無法獲得補償，或者賠償範圍或金額有限，或者定價不令人滿意，我們的業務可能會受到重大損害。

外幣匯率波動可能會對我們的經營業績、財務狀況和現金流產生不利影響。

我們在美國以外的許多國家開展業務，涉及以美元以外的各種貨幣進行交易。這些交易包括但不限於商業銷售、合同製造和臨牀試驗活動。儘管我們的大部分收入和支出都是以美元計價的，

我們在歐洲的商業銷售主要以歐元和英鎊計價。我們的外幣還容易受到其他外幣波動的影響，例如瑞士法郎、丹麥克朗、瑞典克朗、挪威克朗、日元和加元。這些貨幣相對於美元的價值的變化可能會影響我們簡明的合併經營業績，包括我們的收入和支出，導致我們的經營業績同期波動和/或導致外幣交易損失，從而對我們的經營業績、財務狀況和現金流產生不利影響。隨着我們繼續擴大國際業務，我們的外幣交易損益敞口可能會變得更加巨大。有關我們的外幣風險的更多信息，請參閲本報告第一部分第3項中的 “關於市場風險的定量和定性披露——外幣風險”。

我們實際或認為未能遵守歐洲政府法律法規以及與隱私、數據保護和信息安全相關的其他法律義務可能會損害我們的業務。

在美國以外，越來越多的法律法規可能管理數據隱私和安全。歐盟成員國、英國、瑞士和其他國家已經通過了數據保護法律法規，規定了重要的合規義務。這些法律包括GDPR和歐洲經濟區內的類似國家立法、英國GDPR、瑞士的聯邦數據保護法、歐盟臨牀試驗條例和電子隱私指令（2002/58/EC），詳見我們最新的10-K表年度報告第一部分第1項 “商業—政府監管—數據隱私和安全法”。不遵守這些法律的要求可能會被處以鉅額罰款。例如，GDPR或相關的國家數據保護法可能偏離GDPR，可能會導致高達全球收入4％或2,000萬歐元的鉅額罰款，以較高者為準。

除此類罰款外，不遵守GDPR或類似國家立法的要求還可能導致暫時或明確禁止數據處理和其他糾正措施，並使我們受到訴訟和/或負面宣傳，這可能會對我們的聲譽和業務產生重大不利影響。由於GDPR的實施，我們需要建立其他機制來確保遵守數據保護規則。例如，GDPR 要求我們向數據主體進行更詳細的披露，要求披露我們處理個人數據的法律依據，使我們更難獲得有效的處理同意，要求在大規模處理敏感個人數據（即健康數據）時任命數據保護官員，在整個歐盟引入強制性的數據泄露通知，在我們與服務提供商簽訂合同時對我們施加額外義務並要求我們採用適當的隱私治理，包括政策、程序、培訓和數據審計。我們在提供服務方面依賴許多第三方，其中許多第三方代表我們處理歐盟個人的個人數據。我們需要與每家此類提供商簽訂合同安排，根據合同，他們有義務僅根據我們的指示處理個人數據，並盡職調查以確保他們有足夠的技術和組織安全措施。

遵守與向美國和其他國家傳輸個人數據有關的不斷變化的法律也需要更多的資源，並可能導致監管行動、罰款和處罰的風險增加，無法傳輸數據並與合作伙伴、供應商和其他第三方合作，以及禁止我們處理或傳輸運營業務所需的個人數據。我們還受不斷變化的歐洲有關電子營銷和Cookie的隱私法律的約束。歐盟正在用一套新的規則取代《電子隱私指令》（2002/58/EC），該法規將直接在每個歐盟成員國的法律中實施。儘管該電子隱私法規原定於2018年5月25日通過，但它仍在歐洲立法程序中，通過的時間尚不清楚。

遵守GDPR和其他此類法律的要求可能非常耗時、昂貴且困難，並且可能會增加我們的經商成本或要求我們改變業務慣例，儘管我們做出了努力，但如果我們的員工、合作者、合作伙伴或供應商不遵守適用的數據保護義務，我們可能無法成功實現合規。儘管我們做出了努力，但我們的人員或我們所依賴的第三方可能無法履行此類義務，這可能會對我們的業務運營產生負面影響。如果我們或我們所依賴的第三方未能或被認為未能履行或遵守適用的數據隱私和安全義務，我們可能會面臨重大後果，包括但不限於：監管調查或訴訟；訴訟；罰款和處罰；業務運營中斷；聲譽損害；收入或利潤損失；以及其他不利的業務後果。

英國’退出歐盟的決定可能會增加監管和法律的複雜性，這可能會使我們在歐洲開展業務變得更加困難，並在確保我們的候選產品在歐洲獲得監管部門批准方面帶來更多挑戰。

英國退出歐盟或英國脱歐造成了政治和經濟的不確定性，包括適用於我們的業務和候選產品的監管框架，這種不確定性可能會持續多年。除其他結果外，英國脱歐可能會破壞英國和歐盟之間商品、服務和人員的自由流動，並導致法律和監管複雜性增加，並可能增加在歐洲開展業務的成本。英國脱歐的長期影響將部分取決於英國和歐盟之間當前和未來的貿易協議在實踐中如何生效。英國或歐盟法規的變化可能會導致臨牀試驗授權或上市許可意見的授予中斷或延遲，活性物質和其他新藥製劑成分的進出口中斷，以及臨牀試驗產品和最終授權制劑的供應鏈中斷。

監管框架中斷的累積影響可能會大大延長歐盟和/或英國產品的上市許可和商業化的開發週期。監管複雜性可能會增加，這可能會干擾我們的臨牀試驗和監管部門批准的時機。此外，國家和國際法律法規的變化和法律不確定性可能會給我們的臨牀和監管戰略帶來困難。由於英國脱歐或其他原因，任何延遲獲得或無法獲得任何營銷批准都將阻礙我們在英國和/或歐盟將候選產品商業化，並限制我們創造收入以及實現和維持盈利能力的能力。

此外，由於英國脱歐，其他歐洲國家可能尋求就其繼續加入歐盟問題舉行全民公決。鑑於這些可能性以及我們可能無法預料到的其他可能性，以及缺乏類似的先例，目前尚不清楚英國退出歐盟將產生哪些財務、監管和法律影響，這種退出將如何影響我們，以及我們的業務可能受到的全部不利影響。

與技術相關的風險

如果我們的設施或第三方供應商的設施在很長一段時間內遭受損壞或停電，我們的業務將受到影響。

我們和我們的第三方供應商將商業產品、臨牀和穩定性樣本以及製造數據存儲在我們的設施中，如果設施遭受物理損壞或長期停電，這些數據可能會損壞。除了備用發電機外，我們還有備用電源系統來維持所有關鍵功能的電力，但是這些產品或樣品的任何丟失都可能導致我們的商業化或藥物研發過程嚴重延遲。

此外，我們將大部分臨牀前和臨牀數據存儲在我們的設施中。雖然大多數臨牀數據的重複副本都是在異地安全的，而且我們的很大一部分數據包含在系統的定期備份中，但如果我們的設施遭受損壞，或者供應商的數據系統出現故障、遭受損壞或被摧毀，我們可能會丟失重要數據。我們的計算機系統的任何嚴重退化或故障都可能導致我們計算不準確或丟失數據。數據丟失可能導致我們的藥物研發過程嚴重延遲，任何系統故障都可能損害我們的業務和運營。

我們或我們的第三方供應商信息技術系統的網絡事件和相關中斷可能會對我們的業務產生不利影響。

我們越來越依賴信息技術系統來運營我們的業務。此外，美國食品和藥物管理局和類似的外國監管機構對與潛在藥品有關的數據的記錄保存和存儲等進行監管。像我們行業中的其他公司一樣，我們的信息技術系統和基礎設施（以及第三方提供商的信息技術系統和基礎設施）以及我們的實驗室設備和操作技術可能容易受到網絡事件、入侵和其他類似活動的影響，這些活動威脅到我們信息的機密性、完整性和可用性。這些威脅來自各種來源，包括計算機黑客、外國政府、外國公司或競爭對手的威脅，也可能因員工失誤、不當行為或其他幹擾而被破壞。這些威脅普遍存在，持續上升，並且越來越難以發現。最近，有報道稱醫療保健領域的計費和數據系統出現中斷（例如，影響Change Healthcare的網絡安全事件）。如果此類中斷普遍存在並持續很長時間，則此類嚴重破壞我們業務所依賴的醫療保健系統的網絡安全事件可能會對我們的業務產生不利影響。

網絡事件還可能包括使用人工智能（“AI”）和機器學習，對目標發起更自動、更有針對性和更協調的攻擊。網絡事件可能導致運營中斷、工業間諜活動造成的知識產權損失、惡意軟件以及通過社會工程學進行的金融或數據攻擊。隨着我們的員工人數和運營範圍的顯著增長，以及虛擬和遠程工作的廣泛使用，以及在不太安全的家庭環境中工作的員工訪問敏感數據，這些風險也隨之增加。信息技術系統的故障、入侵、損壞、破壞或中斷可能會對運營產生負面影響。如果我們的系統損壞、無法正常運行或以其他方式不可用，我們可能會承擔大量的維修或更換成本，並且我們可能會丟失關鍵數據，執行關鍵功能的能力中斷或延遲，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營業績產生不利影響。

同樣，生物製藥行業越來越多地使用人工智能和機器學習技術，也帶來了新的風險和挑戰。使用基於人工智能的軟件可能會導致無意中泄露機密或專有信息，這可能會對我們實現知識產權利益的能力產生不利影響，導致我們因任何違反保密規定而承擔責任，或影響我們遵守數據安全和隱私法的能力。此外，隨着這些技術監管框架的發展，可能會通過新的法律和法規，或者對現有法律和法規的解釋可能會影響我們的業務，包括遵守此類法律或法規的成本。此外，我們依靠第三方服務提供商和技術來運營重要的信息技術系統和業務基礎設施，我們目前使用這些提供商來提供關鍵業務信息技術和商業服務。供應鏈攻擊的頻率和嚴重程度都有所增加，我們無法保證供應鏈中第三方的基礎設施或第三方合作伙伴的供應鏈沒有受到損害。

我們經歷過網絡安全威脅和事件，迄今為止，這些威脅和事件尚未對我們的聲譽、業務、財務狀況或運營產生實質性影響；但是，無法保證將來不會產生重大影響。

對我們數據安全的任何損害也可能導致違反適用的隱私和其他法律，重大的法律、監管和財務風險，損害我們的聲譽，丟失或濫用信息，對我們的數據安全措施失去信心，這可能會損害我們的業務。丟失或濫用我們的知識產權、臨牀試驗數據或商業敏感數據可能會對我們的業務產生不利影響。儘管我們已經實施了旨在防範安全事件的安全措施，並且我們的很大一部分數據都包含在系統的定期備份中，但無法保證我們保護數據和信息技術系統的努力能夠防止我們的系統或與我們有業務往來的第三方的系統出現故障或漏洞，也無法保證任何此類事件都可能對我們的業務產生不利影響。

其他運營風險

健康流行病或流行病可能會對我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表，或與我們開展業務的第三方的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表產生重大不利影響，包括但不限於我們的開發合作伙伴、製造商、CRO和其他人，以及與我們合作的監管和政府機構。

健康疫情或疫情，例如 COVID-19 疫情，以及相關的政府命令或不斷變化的業務政策和程序，可能會干擾我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表，以及與我們開展業務的第三方的業務和運營。

如果我們的業務或與我們開展業務的第三方（例如開發合作伙伴、製造商、CRO 和其他人）的業務因此類事件而受到損害或縮減，則我們的產品和候選產品的開發和商業化可能會停止或延遲，或者此類開發和商業化活動的成本可能增加，這些都可能對我們的業務產生重大不利影響。例如，我們的供應商或其他供應商可能無法履行對我們的義務或按預期提供服務。在這種情況下，我們可能無法與替代供應商或供應商達成協議，也無法按照商業上合理的條件或及時這樣做。這樣的延遲可能會對我們滿足所需臨牀開發和任何商業化時間表的能力產生不利影響。

此外，我們的臨牀試驗受到 COVID-19 疫情的影響，將來我們可能會因 COVID-19 或其他健康流行病或流行病而經歷類似的延遲或中斷，這可能會對我們的臨牀試驗業務產生不利影響。健康流行病或流行病也可能影響監管機構的運作和其他健康，以及

政府當局，這可能會導致審查和批准、檢查或其他監管活動的延遲，包括我們繼續向國際擴張並將ORLADEYO引入其他全球市場。

COVID-19 等健康流行病或疫情的全球影響也可能對全球經濟和金融市場產生重大影響，這可能會降低我們進入股票或債務資本市場或在需要時獲得其他資本來源的能力，這可能會對我們的流動性產生負面影響。此外，經濟衰退或市場調整可能會對我們的業務和普通股的價值產生重大影響。健康流行病或流行病還可能加劇本報告中描述的許多其他風險。

我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表以及資本渠道可能會受到不可預測和不穩定的市場和經濟狀況的不利影響。

我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表以及資本渠道可能會受到不可預測和不穩定的市場和經濟狀況的不利影響，包括通貨膨脹、利率上升、銀行業中斷或不穩定、外匯匯率波動、美國政府可能關閉、與即將舉行的美國總統大選相關的不穩定、地緣政治不穩定（例如烏克蘭-俄羅斯和以色列-哈馬斯的衝突）或上升中國和臺灣之間的緊張關係），或突發公共衞生事件，例如 COVID-19 疫情。目前尚不清楚這些因素的規模、持續時間和長期影響，以及政府為解決這些問題而採取的行動的效果，但它們可能導致全球經濟和金融市場的進一步重大幹擾。我們的業務可能會受到任何相關的經濟衰退、動盪的地緣政治和商業環境或持續的市場不穩定的不利影響。

不穩定的市場和經濟狀況可能會嚴重影響我們進入股票或債務資本市場或在未來需要時獲得其他資本來源的能力，這可能會對我們的流動性產生負面影響。此外，經濟衰退或市場調整可能會對我們的業務和普通股的價值產生重大影響。

市場和經濟狀況繼續演變，最終影響尚不確定，可能會發生變化。這些影響可能是實質性的，我們將繼續密切關注經濟環境。我們還不知道這些發展將對我們的業務、醫療保健系統或全球經濟產生的全部影響範圍和規模。此外，不穩定的市場狀況可能會加劇本報告中描述的許多其他風險。

保險越來越昂貴，難以獲得或維持。

儘管我們目前為我們的業務、財產、董事和高級管理人員以及我們的產品提供保險，但保險的成本越來越高，範圍越來越窄，將來我們可能需要承擔更多的風險。如果我們面臨索賠或遭受的損失或損害超過我們的保險承保範圍，我們將被要求承擔超過保險限額的任何損失。如果我們面臨索賠或遭受的損失或損害超出我們的保險範圍，我們可能會承擔與損失或損害相關的大量未投保費用，這可能會對我們的運營和財務狀況產生不利影響。此外，對我們的保險單提出的任何索賠都可能影響我們以合理的費用或根本沒有獲得或維持保險的能力。

如果我們未能留住現有關鍵人員或未能吸引和留住更多關鍵人員，我們的候選產品的開發、產品的商業化以及相關的業務擴張將被推遲或停止。

我們高度依賴我們的高級管理層和科學團隊，他們的服務意外流失可能會阻礙我們的發展和商業目標的實現。對具有我們所需經驗的關鍵人員的競爭非常激烈，預計還會繼續加劇。我們無法吸引和留住所需數量的熟練和經驗豐富的管理、商業、運營和科研人員，將損害我們的業務，因為我們依賴這些人員來履行業務的許多重要職能。

如果我們的風險管理委員會和其他合規方法無效，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到不利影響。

我們識別、管理和應對與業務相關的各種風險的能力在很大程度上取決於我們既定和維持的合規、風險、審計和報告系統和程序。董事會對公司的風險監督負有最終責任，並通過其委員會履行這一職責。董事會可以對委員會適用專業領域的某些問題下放監督權。在公司層面，我們的高級管理團隊同樣通過風險管理委員會和其他方式監控風險

小組委員會側重於特定的風險領域（例如網絡安全、質量保證）。風險管理委員會的成員主要由主要部門負責人組成，他們被要求將他們或其團隊在這些人主持或參加的眾多小組委員會中確定的相關議題帶到該委員會進行討論。風險管理委員會以及公司其他小組委員會確定關鍵風險和緩解策略，定期直接向我們的高級管理層、審計委員會和全體董事會報告。

如果我們的政策、程序和合規體系，包括風險管理委員會，無效，或者我們未能成功地監測或評估我們面臨或可能面臨的風險，我們的業務、聲譽、財務狀況和經營業績可能會受到重大不利影響。我們無法保證我們的政策和程序將永遠有效，也無法保證我們的管理層或風險管理委員會能夠發現任何此類無效之處。如果我們的合規和風險管理戰略無效，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到不利影響。

未來的收購、戰略投資、合作伙伴關係、聯盟或資產剝離可能難以識別和整合，會轉移管理層的注意力，擾亂我們的業務，削弱股東價值，重大改變公司的風險狀況，並可能無法達到我們的預期，所有這些都可能對我們的經營業績和財務狀況產生不利影響。

將來，我們可能會尋求收購或投資我們認為可以補充或擴大我們的投資組合或以其他方式提供增長機會的企業、產品或技術。進行潛在收購可能會轉移管理層的注意力，並導致我們在識別、調查和追求業務或產品方面承擔各種費用。此外，我們可能無法找到和確定理想的收購目標，也無法成功地與任何特定目標達成協議或完成任何此類協議。即使我們完成了收購，也可能要求我們發行股權（從而稀釋我們目前的股東）或債務，我們可能無法成功整合收購的人員、運營和技術，也無法在收購後有效管理合並後的業務，否則被收購的業務可能無法達到我們的預期，在任何情況下，這都可能對我們的業務預測、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。

此外，我們可能會剝離或許可某些業務或產品類別的全部或部分，這可能會導致收入或盈利能力下降，並可能使我們的財務業績更加波動。我們可能無法在預期的時間範圍內或根本無法以對我們有利的條件完成任何此類剝離或許可。在任何此類交易完成後，我們可能會繼續面臨剝離或許可業務的財務風險，包括因潛在訴訟而增加的成本、或有負債以及與訴訟、監管事項或納税義務等相關的買方或被許可人的賠償。此類資產剝離或許可還可能轉移管理層對核心業務的注意力，並導致員工、客户或供應商出現潛在問題。

如果我們受到股東行動或敵對競標的影響，我們的業務和運營可能會受到負面影響，這可能導致我們承擔鉅額支出，阻礙業務戰略的執行並影響我們的股價。

股東行動主義有多種形式，出現在各種情況下，越來越普遍。股價下跌也可能增加我們對未經請求的攻擊的脆弱性。如果我們成為某些形式的股東行動的主體，例如代理競賽或敵對競標，則管理層和董事會的注意力可能會從戰略的執行上轉移開。這種股東行動可能會給我們的未來戰略帶來不確定性，對我們與業務夥伴的關係產生不利影響，並使吸引和留住合格人員變得更加困難。此外，我們可能會承擔與激進股東事務相關的鉅額費用，包括鉅額律師費和其他費用。我們的股價可能會受到重大波動或受到任何股東行動的事件、風險和不確定性的不利影響。

與投資我們的普通股相關的風險

我們現有的主要股東持有大量普通股，可能能夠影響重大的公司決策，這可能與其他股東的利益相沖突。

我們的一些股東擁有超過5％的已發行普通股。我們的前十名股東擁有約45％的普通股，可以根據其集中的所有權個人和集體影響我們的運營，還可以影響需要股東批准的事項的結果，包括我們的董事選舉和其他公司行動。

我們的股價一直波動很大，並將繼續保持高度波動，這可能導致我們普通股的投資價值大幅下降。

總體而言，生物技術公司證券的市場價格波動很大，未來可能會繼續高度波動。此外，我們的股價經常波動，這些波動通常與我們的財務業績無關。在截至2024年3月31日的十二個月中，我們股票的52周市價區間為每股4.82美元至9.07美元。除了本節中描述的其他風險因素外，以下因素可能對我們普通股的市場價格產生了重大影響，在某些情況下已經產生了重大影響：

•我們或我們的競爭對手發佈的技術創新或新產品的公告；

•有關專利或所有權的事態發展或爭議；

•通過出售我們的普通股或其他衍生證券進行額外稀釋；

•新的或現有的許可或合作協議和政府合同的狀況；

•與我們的計劃狀態有關的公告；

•我們或我們的合作伙伴實現或未能實現發展里程碑；

•與我們或競爭對手正在開發的產品相關的實際或潛在醫療結果的宣傳；

•關於我們正在或可能正在開發治療方法的某些公共衞生問題的宣傳；

•美國和國外的監管發展；

•公眾對藥品安全的關注；

•我們的經營業績的實際或預期波動；

•證券分析師財務估算或建議的變化，以及此類估計與我們的實際業績的比較；

•在線自動金融平臺對我們財務信息的處理或分類；

•我們公共指導方針的變化；

•醫療保健支付系統結構的變化，包括價格控制立法的發展；

•我們或我們的競爭對手發佈的重大收購、戰略合作伙伴關係、合資企業、資本承諾或其他貨幣化交易的公告；

•重要人員或董事會成員的增補或離職；

•現有股東（包括高級管理人員或董事）購買或出售我們的大量股票；

•經濟和其他外部因素或其他災難或危機；以及

•我們的財務業績逐期波動。

這種波動性可能導致我們普通股的投資價值大幅下降。此外，過去曾經歷過股票市場價格波動的公司也面臨證券集體訴訟。針對我們的證券訴訟和任何其他類型的訴訟都可能導致鉅額成本，並轉移我們管理層對其他業務問題的注意力，這可能會嚴重損害我們的業務並對我們的經營業績產生不利影響。

我們發現財務報告的內部控制存在重大缺陷。這種重大弱點可能會轉移管理層的注意力，並對我們編制準確和及時的財務報表的能力產生不利影響，這可能會對投資者對我們和財務報告的信心產生不利影響，對我們的業務和經營業績產生不利影響，並可能對普通股的交易價格產生負面影響。

如本報告第一部分第4項 “控制和程序” 所述，我們的管理層已發現財務報告的內部控制存在重大缺陷。正如該節進一步描述的那樣，我們正在採取措施，並將繼續採取措施，以糾正管理層查明的重大缺陷，改善我們對財務報告的內部控制，使這些控制措施能夠有效地設計、實施和運作。只有在適用的補救措施運行了足夠長的時間並且管理層通過測試得出這些控制措施有效運作的結論之前，才會認為這一重大缺陷已得到修復。修復重大缺陷可能需要比預期更長的時間，並將管理層的注意力從其他業務領域轉移開。

根據《交易法》第12b-2條的定義，重大缺陷是財務報告的內部控制存在缺陷或缺陷的組合，因此很可能無法及時防止或發現年度或中期財務報表的重大錯報。儘管我們認為本報告中包含的財務報表在所有重大方面都公允地反映了我們按照美國公認會計原則列報的期間的財務狀況、經營業績和現金流量，但任何未能保持有效性的情況

對財務報告的內部控制可能會嚴重抑制我們準確報告財務狀況、經營業績或現金流的能力。如果我們對財務報告的內部控制無效，投資者可能會對我們財務報告的準確性和完整性失去信心，普通股的市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。

未來的證券銷售和發行可能會削弱我們當前股東的所有權權益，並導致我們的股價下跌。

我們或現有股東將來向公開市場出售普通股可能會導致我們股票的市場價格下跌。截至2024年4月30日，我們的已發行普通股共有206,377,088股。我們可能會不時發行與許可安排、合作、合併或收購有關的證券。我們還可能不時以出售時確定的價格和條款為自己的賬户出售普通股或其他股權證券。

截至2024年4月30日，根據我們的經修訂和重述的股票激勵計劃，共有39,059,426股已發行股票期權和限制性股票單位，12,256,098股可供發行（包括在2024年6月12日舉行的年度股東大會上須經股東批准的7,000,000股），已發行的5,933,562股股票期權和限制性股票單位以及1,955,303股可根據我們的修訂和重述激勵股權激勵計劃發行，根據我們的經修訂和重述的激勵股權激勵計劃可供發行5,203,583股股票經修訂和重述的員工股票購買計劃。此外，我們也可以在經修訂和重述的股票激勵計劃或經修訂和重述的激勵股權激勵計劃之外進行股權補助。現有股票期權、限制性股票單位和可能的未來股票期權、股票增值權、限制性股票單位和股票獎勵所依據的股票已經或將要根據S-8表格上的註冊聲明進行登記。

如果在短時間內將部分或全部此類股票出售或以其他方式向公開市場發行，則我們當前股東的所有權利益可能會被稀釋，所有公開交易股票的價值可能會下降，因為市場可能無法以當時的市場價格吸收這些股票。此外，此類銷售和發行可能會使我們未來更難以管理層認為可接受或根本可以接受的時間和價格出售股票證券或股票相關證券。

我們的公司章程文件中有反收購條款，這些條款可能會導致您不同意的結果。

我們的董事會有權發行最多5,000,000股未指定優先股，並有權決定這些股票的權利、優惠、特權和限制，無需股東進一步投票或採取行動。未來可能發行的任何優先股的持有人的權利可能會對普通股持有人的權利產生不利影響。優先股的發行可能會使第三方更難收購我們的大部分已發行有表決權的股票。

此外，我們的《公司註冊證書》規定董事會成員的任期錯開，董事會任何成員的免職都獲得壓倒多數的批准，並禁止股東經書面同意行事。我們的公司註冊證書還要求對這些條款的任何修訂獲得絕對多數的批准。這些條款以及我們經修訂和重述的章程以及特拉華州法律中適用於我們的其他條款可能會推遲涉及我們的合併、要約或代理競賽變得更加困難。

我們從未為普通股支付過股息，預計在可預見的將來也不會這樣做。

我們從未為股票支付過現金分紅。我們目前打算保留所有未來收益（如果有），用於業務運營。因此，我們預計在可預見的將來不會為普通股支付現金分紅。

我們經修訂和重述的章程規定，特拉華州財政法院將是股東可能提起的某些訴訟的唯一和專屬的論壇，這些訴訟可能會限制股東的利益’能夠為與我們或我們的董事、高級管理人員或員工之間的此類爭議獲得有利的司法論壇。

我們的經修訂和重述的章程規定，除非我們書面同意選擇替代法庭，否則特拉華州財政法院將是 (i) 代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟，(ii) 聲稱我們的任何董事、高級職員、股東、員工或代理人違反我們或股東應履行的信託義務的任何訴訟的唯一獨家論壇，(iii) 因以下原因對我們或我們的任何董事、高級職員、股東、員工或代理人提出索賠的任何訴訟與《總則》的任何規定有關

特拉華州公司法或我們的公司註冊證書或經修訂和重述的章程，或（iv）針對我們或我們的任何董事、高級職員、股東、僱員或代理人的任何受特拉華州內政原則約束的訴訟。本專屬法庭條款不適用於將特拉華州財政法院確立為執行《證券法》或《交易法》規定的義務或責任或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠而提起的訴訟或訴訟的論壇。

這項專屬法庭條款可能會限制股東為與我們或我們的董事、高級職員、員工或代理人之間的爭議選擇其首選司法法庭的能力，這可能會阻礙就此類索賠提起訴訟。如果法院認定該專屬法庭條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會承擔與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。

一般風險因素

自然災害、流行病或大流行性疾病爆發、貿易戰、武裝衝突、政治動亂或其他事件可能會干擾我們的業務或運營，或者我們的發展合作伙伴、製造商、監管機構或我們現在或將來與之開展業務的其他第三方的業務或運營。

我們無法控制的各種事件，例如自然災害（包括由氣候變化引起的）、流行病或大流行性疾病疫情（例如 COVID-19 疫情）、貿易戰、武裝衝突、政治動盪、政府關閉、與即將舉行的美國總統大選相關的不穩定或其他事件可能會干擾我們或我們的發展合作伙伴、製造商、監管機構或其他與我們開展業務的第三方的業務或運營。這些事件可能導致企業和政府機構關閉，供應鏈或貿易中斷、減緩或無法運營，個人因健康原因或政府限制而生病、被隔離或以其他方式無法工作和/或旅行。如果我們的業務或與我們開展業務的第三方的業務因這些事件而受到損害或縮減，則我們的產品和候選產品的開發和商業化可能會受到損害或停止，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。例如，參見 “風險因素——與我們的業務相關的風險——其他運營風險——我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表以及獲得資本的機會可能會受到不可預測和不穩定的市場和經濟狀況的不利影響。”此外，其他事件，例如烏克蘭-俄羅斯和以色列-哈馬斯衝突，或中臺緊張局勢加劇，可能會對我們的業務產生不利影響。例如，衝突可能導致制裁、禁運、供應短缺、地區不穩定、地緣政治變化、網絡攻擊、其他報復行動，以及對宏觀經濟狀況、貨幣匯率和金融市場的不利影響，這可能會對我們的運營和財務業績以及與我們開展業務的第三方的財務業績產生不利影響。

我們面臨法律訴訟，這可能會損害我們的聲譽或導致其他損失或意外的時間和資源消耗。

我們可能會不時捲入爭議，包括但不限於與員工、合作伙伴和第三方供應商的爭議。我們可能會被要求提起法律訴訟或在涉及我們與這些當事方的關係、我們在這方面的決定、作為或不作為以及我們的業務有關的法律訴訟中為自己辯護。此外，如果我們的股價波動，我們將來可能會捲入證券集體訴訟。由於法律訴訟中固有的不確定性，我們無法準確預測任何此類訴訟的最終結果。任何此類訴訟的不利結果都可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。任何當前或未來的爭議解決或法律程序，無論任何此類訴訟的是非曲直，都可能損害我們的聲譽，導致鉅額成本，並分散管理層成功經營業務所需的注意力和資源。

第 5 項。其他信息

在截至2024年3月31日的三個月中，公司沒有董事或高級管理人員採用要麼終止a “規則 10b5-1 交易安排” 或 “非規則 10b5-1 交易安排”，每個術語的定義見第 S-K 法規第 408 (a) 項。

第 6 項。展品


數字			描述
3.1			第三份重述的註冊人公司註冊證書。參照公司於2006年12月22日提交的8-K表附錄3.1納入。

3.2			第三次重述的註冊人公司註冊證書的修訂證書。參照公司2007年7月24日提交的8-K表附錄3.1納入。

3.3			第三次重述註冊人公司註冊證書的修訂證書。參照公司於2014年5月7日提交的8-K表附錄3.1納入。

3.4			B系列初級參與優先股的淘汰證書。參照公司於2020年5月13日提交的8-K表附錄3.1納入。

3.5			第三次重述公司註冊證書的修訂證書。參照公司於2020年5月13日提交的8-K表附錄3.2納入。

3.6			經修訂和重述的BioCryst製藥公司章程，自2024年1月16日起生效。參照公司於2024年1月18日提交的8-K表附錄3.1納入。

(31.1)			根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席執行官進行認證。

(31.2)			根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席財務官進行認證。

(32.1)			根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條進行認證。

(32.2)			根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條進行認證。

(101)			BioCryst Pharmicals, Inc.截至2024年3月31日的三個月的10-Q表季度報告中的財務報表，格式為內聯XBRL：（i）簡明合併資產負債表，（ii）簡明合併現金流量表，（iv）簡明合併財務報表附註，標記為文本塊，包括詳細標籤。

(104)			封面交互式數據文件（格式為 Inline XBRL，包含在附錄 101 中）。

( )			隨函提交或提供。

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式安排下列簽署人代表其簽署本報告，並於2024年5月7日正式獲得批准。


			BIOCRYST 製藥有限公司

			//Jon P. Stonehouse
			喬恩·P·斯通豪斯
			總裁兼首席執行官
			（首席執行官）

			/s/ 安東尼·道爾
			安東尼道爾
			首席財務官
			（首席財務官兼臨時首席會計官）


	截至3月31日的三個月
	2024		2023
按項目劃分的研發費用：
Berotralstat	$	11,958	$	9,501
D 因子計劃	10,480		26,185
帕拉米韋	349		407
其他研究、臨牀前和開發成本	23,706		12,295
研發費用總額	$	46,493	$	48,388