附錄 99.1
附錄 99.1
Beam Therapeutics報告管道更新和2024年第一季度財務業績
BEACON 定點隊列針對嚴重鐮狀細胞病的 BEAM-101 1/2 期試驗已完成給藥；擴展隊列已啟動
BEAM-302 治療 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的 1/2 期試驗的臨牀試驗授權 (CTA) 申請獲得批准；研究將於 2024 年上半年啟動
BEAM-301 有望在 2024 年上半年提交美國研究性新藥申請 (IND)
截至2024年第一季度，擁有11億美元的現金、現金等價物和有價證券；Cash Runway預計將支持2027年的運營計劃
馬薩諸塞州劍橋，2024年5月7日——通過基礎編輯開發精準基因藥物的生物技術公司Beam Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：BEAM）今天公佈了2024年第一季度財務業績，並提供了該公司血液學和遺傳病系列的最新情況。
Beam首席執行官約翰·埃文斯表示：“我們很高興分享我們的高優先項目取得的進展，這體現了我們對快速、有針對性的執行以及對開發針對嚴重遺傳病的一次性差異化藥物的承諾。”“我們已經成功完成了 BEAM-101 BEACON 試驗前哨隊列中三名鐮狀細胞病患者的給藥和植入，這使我們現在能夠推進擴展階段的給藥。我們期待在今年晚些時候共享多名接受 BEAM-101 治療的患者的數據。此外，我們的團隊在執行美國以外的 BEAM-302 臨牀戰略、確保英國獲得CTA許可以及迅速啟動針對α-1抗胰蛋白酶缺乏症患者的1/2期試驗方面做得非常出色。這項研究旨在證明糾正致病突變的概念驗證，該突變有可能幫助患有肺部和肝臟疾病表現的患者。這些更新在我們強勁的資產負債表的支持下，標誌着我們在實現將基礎編輯確立為有需要的患者提供潛在的變革性和差異化治療選擇的目標方面取得了重大進展。”
2024 年第一季度及近期進展
2024 年的關鍵預期里程碑
血液學特許經營權
遺傳病特許經營權
2024 年第一季度財務業績
現金跑道
Beam預計，截至2024年3月31日，其現金、現金等價物和有價證券將使該公司能夠為2027年的預期運營費用和資本支出需求提供資金。這一預期包括用於實現上述 BEAM-101、ESCAPE、BEAM-301 和 BEAM-302 的每個關鍵預期里程碑的資金，以及對平臺進步和製造能力的持續投資。
關於 Beam療法
Beam Therapeutics（納斯達克股票代碼：BEAM）是一家生物技術公司，致力於為精準基因藥物建立領先的、完全集成的平臺。為了實現這一願景，Beam已經組裝了一個平臺，其中包括一套基因編輯和交付技術，並且正在建設內部製造能力。Beam的基因編輯技術套件以鹼基編輯為基礎，這是一項專有技術，旨在在目標基因組序列上實現精確、可預測和高效的單鹼基變化，而不會在DNA中出現雙鏈斷裂。這有可能實現各種潛在的治療編輯策略，Beam正在使用這些策略來推進基礎編輯程序的多元化組合。Beam是一家以價值觀為導向的組織，致力於為員工、尖端科學以及為患有嚴重疾病的患者提供終身治療的願景。
關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。提醒投資者不要過分依賴這些前瞻性陳述，包括但不限於與以下內容相關的陳述：我們技術的治療應用和潛力，包括鐮狀細胞病、AATD、GSD1a和ESCAPE；我們推進項目的計劃和預期時機；BEAM-101、BEAM-301、BEAM-302 和ESCAPE的臨牀試驗設計和預期；我們估計的現金、現金等價物和有價證券 2024 年 3 月 31 日以及我們對此的期望；我們的充足性為運營費用和資本支出需求提供資金的資本資源以及此類資源的預期可用期限；以及我們通過基礎編輯為患者開發終身、治療性、精準基因藥物的能力。每份前瞻性陳述都存在重要的風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類陳述中表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於以下方面的風險和不確定性：我們成功實現投資組合優先排序和戰略重組收益的能力；我們開發、獲得監管部門批准和商業化候選產品的能力，這可能比計劃更長的時間或成本更高；我們籌集額外資金的能力，但可能不是可用；我們為候選產品獲得、維持和執行專利和其他知識產權保護的能力；我們的候選產品獲得啟動人體臨牀研究所需的監管批准的不確定性；候選產品的臨牀前測試以及來自臨牀前研究和臨牀試驗的初步或中期數據可能無法預測正在進行或以後的臨牀試驗的結果或成功；我們的臨牀試驗的啟動和註冊以及預期的推進時機超出預期；我們的候選產品可能出現生產或供應中斷或故障；與競爭產品相關的風險；以及我們在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的任何文件中 “風險因素摘要” 和 “風險因素” 標題下確定的其他風險和不確定性。這些前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。可能導致我們實際結果不同的因素或事件可能會不時出現，因此我們無法預測所有因素或事件。除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。
聯繫人：
投資者：
Holly Manning
THRUST 戰略
holly@thrustsc.com
媒體：
丹·佈德威克
1AB
dan@1abmedia.com
簡明的合併資產負債表數據（未經審計） |
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（以千計） |
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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現金、現金等價物和有價證券 |
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1,094,554 |
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$ |
1,189,876 |
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總資產 |
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1,359,796 |
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1,459,714 |
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負債總額 |
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446,306 |
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478,385 |
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股東權益總額 |
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913,490 |
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981,329 |
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簡明合併運營報表（未經審計） |
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（以千計，股票和每股數據除外） |
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截至3月31日的三個月 |
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2024 |
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2023 |
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許可和協作收入 |
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$ |
7,410 |
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$ |
24,208 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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84,818 |
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99,646 |
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一般和行政 |
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26,724 |
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23,490 |
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運營費用總額 |
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111,542 |
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123,136 |
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運營損失 |
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(104,132 |
) |
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(98,928 |
) |
其他收入（支出）： |
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衍生負債公允價值的變化 |
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(2,900 |
) |
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5,600 |
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非控股權投資公允價值的變動 |
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(3,353 |
) |
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(12,797 |
) |
或有對價負債公允價值的變化 |
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(133 |
) |
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(296 |
) |
利息和其他收入（支出），淨額 |
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11,849 |
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9,961 |
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其他收入總額（支出） |
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5,463 |
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2,468 |
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淨虧損 |
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$ |
(98,669 |
) |
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$ |
(96,460 |
) |
有價證券的未實現收益（虧損） |
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(1,525 |
) |
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1,665 |
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綜合損失 |
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$ |
(100,194 |
) |
|
$ |
(94,795 |
) |
每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後 |
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$ |
(1.21 |
) |
|
$ |
(1.33 |
) |
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 |
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81,698,633 |
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72,273,829 |
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