美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
（Mark One）
在截至的季度期間
或者
在過渡期內 到
委員會檔案編號：
（其章程中規定的註冊人的確切姓名）
（州或其他司法管轄區 公司或組織） |
（美國國税局僱主 證件號） |
|
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（主要行政辦公室地址） |
（郵政編碼） |
註冊人的電話號碼，包括區號:(
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
交易品種 |
註冊的每個交易所的名稱 |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用勾號指明註冊人是否在過去 12 個月（或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規 405（本章第 232.405 節）要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
☒ |
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加速過濾器 |
☐ |
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非加速過濾器 |
☐ |
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小型舉報公司 |
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新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用勾號指明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第 12b-2 條）。是的 ☐ 不是
截至 2024 年 5 月 1 日，註冊人 有
APELLIS 製藥公司
表格 10-Q
截至2023年3月31日的季度
目錄
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頁面 |
第一部分 |
財務信息 |
3 |
第 1 項。 |
財務報表（未經審計） |
3 |
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截至2024年3月31日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表3 |
3 |
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簡明合併運營報表和綜合虧損報表在截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三個月 |
4 |
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截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的股東權益變動簡明合併報表 |
5 |
|
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表 |
6 |
|
未經審計的簡明合併財務報表附註 |
7 |
第 2 項。 |
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
20 |
第 3 項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
31 |
第 4 項。 |
控制和程序
|
31 |
第二部分。 |
其他信息 |
32 |
第 1A 項。 |
風險因素 |
32 |
第 5 項。 |
其他信息 |
32 |
第 6 項。 |
展品 |
34 |
簽名 |
|
35 |
i
目錄
關於前瞻性陳述和行業數據的特別説明
本10-Q表季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本10-Q季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、管理層前景、計劃和目標以及預期市場增長的陳述，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 等詞語以及類似的表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。
除其他外，這些前瞻性陳述包括有關以下內容的陳述：
實際上，我們可能無法實現前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。實際業績或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。我們在本10-Q表季度報告和截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告中包含了重要因素，特別是 “風險因素” 部分，這些因素可能導致實際業績或事件與我們的前瞻性陳述存在重大差異。我們的前瞻性陳述不反映我們未來可能進行或參與的任何收購、合併、處置、合作、合資企業或投資的潛在影響。
您應完整閲讀本10-Q表季度報告以及我們作為本10-Q表季度報告附錄提交或以引用方式納入的文件，同時要了解我們的實際未來業績可能與我們的預期存在重大差異。除非適用法律要求，否則我們不承擔任何義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
1
目錄
本10-Q表季度報告包括我們從行業出版物以及第三方進行的研究、調查和研究中獲得的統計數據以及其他行業和市場數據。本10-Q表季度報告中使用的所有市場數據都涉及許多假設和侷限性，提醒您不要過分重視此類數據。我們認為，來自這些行業出版物、調查和研究的信息是可靠的。由於各種重要因素，包括截至2023年12月31日的10-K表年度報告中標題為 “風險因素” 的部分中描述的因素，我們經營的行業面臨高度的不確定性和風險。這些因素和其他因素可能導致結果與獨立各方和我們在估計中表達的結果存在重大差異。Apellis、EMPAVELI、SYFOVRE 和 Apellis Assist 的名稱和徽標是我們的商標、商品名稱和服務標誌。本10-Q表季度報告中出現的其他商標、商品名稱和服務商標均為其各自所有者的財產。
關於本10-Q表季度報告中某些參考文獻的注意事項
除非另有説明或文中另有説明，否則此處提及 “Apellis”、“Apellis Pharmicals, Inc.”、“我們”、“我們的”、“我們的公司”、“公司” 及類似提及的類似內容均指Apellis Pharmicals, Inc.及其全資子公司。
此外，除非另有説明或上下文另有説明，否則本10-Q表季度報告中所有提及的 “EMPAVELI（pegcetacoplan）” 和 “EMPAVELI” 均指美國市售的用於治療陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）成人的產品背景下的系統性pegcetacoplan，以及對Aspaveli的提及在歐盟市售的用於治療使用C5抑制劑治療後出現貧血的成年PNH的產品的背景下，轉向pegcetacoplan每種情況至少為三個月，詳見本文。除非另有説明或上下文另有説明，否則本10-Q表季度報告中提及的 “SYFOVRE（pegcetacoplan注射液）” 和 “SYFOVRE” 的所有內容均指玻璃體注射pegcetacoplan，我們於2023年2月獲得美國食品藥品監督管理局批准，用於治療繼發於年齡相關性黃斑變性的地理萎縮。除非另有説明或上下文另有説明，否則此處提及 “pegcetacoplan” 的所有內容均指pegcetacoplan，我們正在探索更多應用和適應症，本文對此進行了更全面的描述。本10-Q表季度報告中出現的其他商標、商品名稱和服務商標均為其各自所有者的財產。
2
目錄
第一部分—財務L 信息
第 1 項。財務所有聲明。
APELLIS 製藥公司
壓縮合並TED 資產負債表
（未經審計）
（金額以千計，每股金額除外）
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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應收賬款，淨額 |
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庫存 |
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預付資產 |
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受限制的現金 |
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其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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非流動資產： |
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使用權資產 |
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財產和設備，淨額 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款 |
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$ |
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應計費用 |
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開發負債的當期部分 |
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租賃負債的流動部分 |
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遞延收入 |
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— |
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流動負債總額 |
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長期負債： |
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長期發展負債 |
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可轉換優先票據 |
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租賃負債 |
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其他負債 |
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負債總額 |
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股東權益： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外的實收資本 |
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累計其他綜合虧損 |
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) |
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( |
) |
累計赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
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$ |
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$ |
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||
見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註
3
目錄
APELLIS 製藥公司
的簡明合併報表運營和綜合損失
（未經審計）
（金額以千計，每股金額除外）
|
在截至3月31日的三個月中， |
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2024 |
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2023 |
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收入： |
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產品收入，淨額 |
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$ |
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許可和其他收入 |
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總收入： |
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運營費用： |
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銷售成本 |
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研究和開發 |
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銷售、一般和管理 |
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總運營費用： |
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淨營業虧損 |
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( |
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利息收入 |
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利息支出 |
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( |
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其他（支出）/收入，淨額 |
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( |
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) |
税前淨虧損 |
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( |
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( |
) |
所得税支出 |
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淨虧損 |
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
其他綜合收益/（虧損）： |
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外幣折算 |
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其他綜合收入總額 |
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扣除税款後的綜合虧損 |
$ |
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) |
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$ |
( |
) |
每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後 |
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
淨使用普通股的加權平均數 |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註
4
目錄
Apellis Pharmicals, Inc
簡明合併報表 of. 股東權益的變化
（未經審計）
（金額以千計）
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累積的 |
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普通股 |
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額外 |
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其他 |
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總計 |
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傑出 |
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付費 |
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全面 |
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累積的 |
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股東 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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收入/（損失） |
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赤字 |
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公平 |
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2024 年 1 月 1 日的餘額 |
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$ |
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) |
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上限看漲期權結算的收益 |
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行使股票期權時發行普通股 |
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歸屬限制性股票單位，扣除税收預扣的股份 |
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基於股份的薪酬支出 |
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可供出售投資的未實現收益 |
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淨虧損 |
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外幣折算 |
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截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 |
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( |
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( |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註
Apellis Pharmicals, Inc
股東權益變動簡明合併報表
（未經審計）
（金額以千計）
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累積的 |
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普通股 |
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額外 |
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其他 |
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總計 |
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傑出 |
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付費 |
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全面 |
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累積的 |
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股東 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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權益（赤字） |
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2023 年 1 月 1 日的餘額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
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在普通股發行中發行普通股和預先注資認股權證 |
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行使股票期權時發行普通股 |
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歸屬限制性股票單位，扣除税收預扣的股份 |
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( |
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基於股份的薪酬支出 |
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可供出售投資的未實現收益 |
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淨虧損 |
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( |
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外幣折算 |
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— |
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— |
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— |
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截至2023年3月31日的餘額 |
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( |
) |
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( |
) |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註
5
目錄
Apellis Pharmicals, Inc
精簡合併 S現金流量表
（未經審計）
（金額以千計）
|
|
在截至3月31日的三個月中， |
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2024 |
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2023 |
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運營活動 |
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淨虧損 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： |
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基於股份的薪酬支出 |
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處置固定資產的損失 |
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折舊費用 |
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可轉換票據折扣的攤銷 |
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增加發展負債折扣 |
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運營資產和負債的變化： |
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應收賬款 |
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( |
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) |
庫存 |
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預付資產 |
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其他流動資產 |
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其他資產 |
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使用權資產和租賃負債 |
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(116 |
) |
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(22 |
) |
應付賬款 |
|
|
( |
) |
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( |
) |
應計費用 |
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( |
) |
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( |
) |
遞延收入 |
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— |
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|
用於經營活動的淨現金 |
|
|
( |
) |
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( |
) |
投資活動 |
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購買財產和設備 |
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) |
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( |
) |
用於投資活動的淨現金 |
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( |
) |
融資活動 |
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上限看漲期權結算的收益 |
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普通股發行和預先注資認股權證發行的收益， |
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行使股票期權的收益 |
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與股權薪酬相關的員工預扣税支付 |
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融資活動提供的淨現金 |
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匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增加（減少） |
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( |
) |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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$ |
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$ |
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將現金、現金等價物和限制性現金與 |
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現金和現金等價物 |
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$ |
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受限制的現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金總額 |
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補充披露 |
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支付利息的現金 |
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為所得税支付的現金 |
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扣除已繳所得税後的所得税退税收入 |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註
6
目錄
APELLIS 製藥公司
未經審計的簡明公司附註合併財務報表
（未經審計）
1。組織和運營的性質
Apellis Pharmaceuticals, Inc.（“公司”）是一家商業階段的生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化新型治療化合物，通過抑制補體系統（免疫系統不可分割的組成部分），在補體級聯中的中心蛋白C3水平上治療需求嚴重的疾病。
該公司於2009年9月根據特拉華州法律註冊成立。該公司的主要行政辦公室位於馬薩諸塞州的沃爾瑟姆。
自成立以來，公司的業務僅限於組織和配備公司、獲得候選產品的權利、業務規劃、籌集資金、開發候選產品、將用於治療陣發性夜間血紅蛋白尿症（“PNH”）的EMPAVELI（pegcetacoplan）商業化以及用於治療繼發性年齡萎縮的SYFOVRE（pegcetacoplan 注射液）的商業化相關性黃斑變性（“GA”）。
該公司面臨生物技術行業常見的風險，包括但不限於籌集額外資金、競爭對手開發新技術創新、成功完成候選產品的臨牀前和臨牀開發並及時獲得監管部門批准的能力、公司產品的市場接受度、保護專有技術、醫療保健成本控制舉措以及遵守包括美國食品藥品監督管理局在內的政府法規（”食品和藥物管理局”）。
流動性和持續經營
隨附的未經審計的簡明合併財務報表是在資產變現的基礎上編制的在正常業務過程中對負債和承諾的清償。從成立到2024年3月31日，公司出現了運營現金流出，運營虧損，累計赤字為美元
截至2024年5月7日，即這些未經審計的簡明合併財務報表的發佈之日，公司認為其現金和現金等價物為美元
2。重要會計政策的列報基礎和摘要
演示基礎
隨附的未經審計的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在合併中清除。隨附的未經審計的簡明合併財務報表是根據美國公認會計原則（“美國公認會計原則”）和美國證券交易委員會（“SEC”）的中期報告要求編制的。在這些規則允許的情況下，美國公認會計原則通常要求的某些腳註或其他財務信息已被簡要或省略，因此，截至2023年12月31日的簡明合併資產負債表源自當時經審計的合併財務報表，但不包括美國公認會計原則要求的完整財務報表的所有信息。這些財務報表是在與公司年度財務報表相同的基礎上編制的，管理層認為，這些財務報表反映了公允列報公司財務信息所必需的所有調整（僅包括正常的經常性調整）。截至2024年3月31日的三個月的經營業績不是
7
目錄
必然表明截至2024年12月31日的年度或任何其他過渡期或未來任何其他年度的預期業績。
這個 隨附的未經審計的簡明合併財務報表和相關財務信息應與公司於2024年2月27日向美國證券交易委員會提交的經審計的10-K表年度報告（經2024年2月29日向美國證券交易委員會提交的第1號修正案（“2023年10-K表格”）中包含的截至2023年12月31日止年度的經審計的合併財務報表及其相關附註一起閲讀。
估算值的使用
根據美國公認會計原則編制財務報表要求管理層做出估算和假設，以影響截至財務報表之日報告的資產負債金額和或有資產負債的披露以及報告期內報告的收入和支出金額。實際結果可能與這些估計值有所不同。管理層在選擇適當的財務會計政策和控制措施以及制定用於編制這些財務報表的估計和假設時，會考慮許多因素。管理層在這一過程中必須作出重大判斷。此外，其他因素可能會影響估計，包括預期的業務和運營變化、與編制估算值時使用的假設相關的敏感度和波動性，以及歷史趨勢是否有望代表未來趨勢。估算過程通常可以對未來的最終結果得出一系列可能合理的估計，管理層必須選擇在該合理估計範圍內的金額。 估算值用於以下領域：發展負債、應計支出、預付費用、可轉換債務、可變對價儲備、超額或過期庫存儲備金以及所得税。
重要會計政策摘要
有關重要會計政策的詳細描述，請參閲我們的2023年10-K表格中的附註2重要會計政策摘要。正如我們在2023年10-K表格中披露的那樣，我們的會計政策沒有重大變化。
最近發佈的會計準則
2023年12月，財務會計準則委員會（“FASB”）發佈了所得税會計指南修正案，要求各實體在税率對賬中提供更多信息，並提供有關已繳所得税的額外分類披露。該指南要求公共實體在其税率對賬表中披露有關聯邦、州和國外所得税的其他類別的信息，如果這些項目達到量化門檻，則提供有關某些類別中對賬項目的更多詳細信息。該指南對2024年12月15日之後開始的年度期間有效。該公司目前正在評估該指南，以確定其可能對其合併財務報表和披露產生的影響。
2023年11月，財務會計準則委員會發布了分部報告會計指南修正案。修正案要求披露重要的分部支出和其他分部項目，並要求各實體在過渡期內提供目前要求的有關應申報分部的損益和資產的所有披露。該修正案還要求披露首席運營決策者（“CODM”）的頭銜和職位，並解釋CODM如何使用報告的分部損益衡量標準來評估細分市場的業績和決定如何分配資源。該指南對2023年12月15日之後開始的財政年度以及12月15日之後開始的財政年度內的過渡期有效，
2024。需要追溯申請，並允許提前收養。該公司目前正在評估該指導方針將對其合併財務報表產生的影響。
3.產品收入、應收賬款和產品銷售儲備
該公司於2021年5月獲得美國食品藥品管理局批准在美國銷售EMPAVELI，並於2023年2月批准在美國銷售SYFOVRE。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，公司扣除銷售折扣、津貼和儲備金後的產品收入為 $
該表反映了以下時期按主要來源分列的產品收入 （以千計）：
8
目錄
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截至3月31日的三個月， |
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2024 |
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2023 |
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產品： |
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EMPAVELI |
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$ |
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SYFOVRE |
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產品總收入，淨額 |
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$ |
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$ |
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公司的應收賬款餘額為 $
該公司的產品銷售儲備總額 $
The 下表彙總了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中每個產品收入補貼和儲備金類別的活動（以千計）：
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退款、折扣和費用 |
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政府和其他回扣 |
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退貨 |
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總計 |
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2023 年 12 月 31 日的期末餘額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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與本年度銷售相關的準備金 |
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與前一時期銷售額相關的調整 |
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( |
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貸項和付款 |
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) |
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( |
) |
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( |
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( |
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2024 年 3 月 31 日的期末餘額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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退款、折扣和費用 |
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政府和其他回扣 |
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退貨 |
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總計 |
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2022年12月31日的期末餘額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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與本年度銷售相關的準備金 |
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與前一時期銷售額相關的調整 |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
貸項和付款 |
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( |
) |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
2023 年 3 月 31 日的期末餘額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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重要客户——公司客户的總產品收入和產品銷售應收賬款包括以下內容，這些客户個人佔總生產總收入的10％以上和/或佔應收產品銷售總額的10％以上：
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佔總生產總收入的百分比 |
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截至3月31日的三個月， |
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2024 |
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2023 |
客户 A |
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客户 C |
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客户 D |
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應收產品銷售額的百分比 |
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截至3月31日， |
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2024 |
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2023 |
客户 A |
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客户 C |
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||
客户 D |
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||
9
目錄
4. 庫存
截至目前該公司的庫存包括以下內容 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日（以千計）：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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原材料 |
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$ |
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$ |
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半成品 |
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成品 |
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總庫存 |
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$ |
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$ |
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因過剩、過時、不可銷售或其他原因而減記的庫存金額記入銷售成本。該公司的過剩和過時庫存儲備金為美元
5。預付資產和其他流動資產
預付費 截至2024年3月31日和2023年12月31日，其他流動資產包括以下資產（以千計）：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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庫存首付 |
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預付費研發 |
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其他預付費用 |
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預付費用總額 |
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$ |
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$ |
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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應收特許權使用費 |
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$ |
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$ |
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合作協議應收賬款 (1) |
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— |
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存款和其他流動資產 |
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其他流動資產總額 |
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$ |
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$ |
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(1)
6。發展責任
2019年2月28日，該公司與SFJ簽訂了開發融資協議（“SFJ協議”），根據該協議，SFJ同意向該公司提供資金，以支持開發用於治療PNH患者的pegcetacoplan。根據SFJ協議，SFJ向公司支付了美元
2019年6月，該公司修訂了SFJ協議，增加了額外的美元
根據SFJ協議，繼美國食品藥品管理局於2021年5月批准使用系統性pegcetacoplan作為PNH的治療後，該公司有義務向SFJ支付首期款項
10
目錄
繼歐洲藥品管理局（“EMA”）於2021年12月監管部門批准用於治療PNH的系統性pegcetacoplan之後，該公司有義務向SFJ支付首期款項
該公司總共向SFJ支付了$
此外，該公司向SFJ授予了其所有資產的擔保權益，但不包括其參與的知識產權和許可協議。在授予擔保權益方面，公司同意了某些肯定和否定的承諾，包括限制其支付股息、承擔額外債務或就其知識產權進行許可交易的能力，但特定類型的許可證除外。
從2021年12月15日至2027年12月到期的最終年度付款，在SFJ協議的剩餘期限內，發展負債將使用實際利率法從其初始賬面金額累計到總還款額。賬面金額和總付款金額之間的差額以發展負債折扣的形式列報。該增額在未經審計的簡明合併運營報表中記為利息支出。
下表彙總了發展負債（以千計）：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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有效 |
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開發責任 |
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$ |
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$ |
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% |
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減去：未攤銷的發展負債折扣 |
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( |
) |
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( |
) |
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減去：扣除折扣後的發展負債的當期部分 |
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( |
) |
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( |
) |
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長期發展負債總額 |
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$ |
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$ |
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在截至2024年3月31日的三個月中以及 2023 年的利息支出為 $
截至2024年3月31日，SFJ未來的最低還款額如下（以千計）：
2024 |
$ |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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未來最低還款總額 |
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7。應計費用
截至日期，應計費用包括以下內容 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日（以千計）：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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應計研究和開發 |
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$ |
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$ |
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應計特許權使用費 |
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應計工資負債 |
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收到的應計商品未開具發票 |
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產品收入儲備 |
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其他 |
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總計 |
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$ |
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$ |
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目錄
8。長期債務
可轉換優先票據
2019年9月16日，公司完成了本金總額為美元的可轉換票據（“2019年可轉換票據”）的私募發行
出售2019年可轉換票據的淨收益約為美元
5月12日 2020年，公司發行了本金總額為美元的可轉換票據（“2020年可轉換票據”）
2019年可轉換票據和2020年可轉換票據統稱為可轉換票據。
2026年3月15日之前，可轉換票據只能在以下情況下兑換：
在2026年3月15日當天或之後，直到可轉換票據到期日之前的第二個預定交易日營業結束，持有人可以隨時轉換可轉換票據。轉換可轉換票據後，公司將視情況在公司的選舉中支付或交付現金、公司普通股或現金和普通股的組合。
在2023年9月20日之前，公司無法贖回可轉換票據。從此以後
12
目錄
這 在某些情況下，此類票據的轉換如果與贖回有關，則轉換率將增加。截至2024年3月31日，公司尚未要求贖回或贖回任何可轉換票據。
如果公司在到期前經歷了契約中定義的 “根本性變化”，則持有人可以要求公司以等於的基本變動回購價格以現金回購其可轉換票據的全部或任何部分，但須遵守某些條件
2021年1月、2021年7月和2022年7月，公司分別與其2019年可轉換票據和2020年可轉換票據的某些持有人簽訂了私下談判的交換協議，以修改轉換條款。根據這些交換協議的條款，在2021年1月、2021年7月和2022年7月，持有人交換了大約美元
可轉換票據的有條件轉換功能於2023年12月31日啟動，因此，在2024年3月31日之前，可轉換票據可以由持有人選擇兑換。在此期間，沒有轉換任何可轉換票據。
可轉換票據的有條件轉換功能於2024年3月31日啟動，因此，可轉換票據在2024年6月30日之前可以由持有人選擇兑換。
截至2024年3月31日，公司本金持有國庫可轉換票據金額 $
截至可轉換票據的未清餘額 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日包括以下內容（以千計）：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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責任 |
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校長 |
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減去：債務折扣和發行成本，淨額 |
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( |
) |
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淨賬面金額 |
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$ |
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下表列出了可轉換票據期間確認的與可轉換票據相關的利息支出總額 截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三個月（以千計）：
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截至3月31日的三個月 |
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2024 |
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2023 |
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債務發行成本的攤銷 |
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合同利息支出 |
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利息支出總額 |
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$ |
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截至應付的可轉換票據的未來最低還款額 2024 年 3 月 31 日情況如下（以千計）：
2024 |
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$ |
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2025 |
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2026 |
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未來最低還款總額 |
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減去：利息 |
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( |
) |
減去：債務折扣和發行成本，淨額 |
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( |
) |
減去：當前部分 |
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— |
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可轉換優先票據 |
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13
目錄
通話交易上限
開啟 2019年9月11日和2020年5月6日，在分別對2019年可轉換票據和2020年可轉換票據進行定價的同時，公司與之進行了上限看漲期權交易
開啟 2024年2月27日，公司與上限看漲期權交易對手簽訂協議，解除部分上限看漲期權交易。解股交易是根據公司普通股的交易量加權平均價格結算的，從2024年2月27日開始（含）的7天平均期內。拆倉交易的結算於2024年3月8日完成，交易量加權平均每股價格為美元
9。租賃
公司租賃的標的資產主要與辦公空間租賃有關，但也包括一些設備租賃。公司從一開始就確定一項安排是否符合租賃資格。
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，所有租賃都被歸類為經營租賃。
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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使用權資產 |
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經營租賃負債 |
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以年為單位的加權平均剩餘期限 |
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用於衡量的加權平均折扣率 |
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% |
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% |
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在截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三個月，運營租賃費用的租賃成本為 $
與截至止三個月的經營租賃相關的補充現金流信息 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日情況如下（以千計）：
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2024 |
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2023 |
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來自經營租賃的運營現金流 |
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$ |
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截至本公司的經營租賃負債的到期日 2024 年 3 月 31 日情況如下（以千計）：
2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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未來最低租賃付款總額 |
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減去估算利息 |
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經營租賃負債總額 |
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14
目錄
10。公允價值測量
公司必須披露有關金融工具和投入的公允價值的信息，以便對公允價值進行評估。公允價值層次結構的三個級別根據這些輸入的可觀察性質對估值投入進行優先排序，如下所示：
第 1 級 — 相同資產或負債在活躍市場的報價；
第 2 級 — 第 1 級中包含的除報價外、可直接或間接觀察到的資產或負債的投入；
第 3 級 — 不可觀察的輸入反映了公司自己對市場參與者在資產或負債定價時將使用的假設的假設。
下表列出了最初按攤銷成本或公允價值記錄但未按經常性計量的金融工具的公允價值（以千計）：
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2024年3月31日 |
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資產負債表分類 |
樂器類型 |
第 1 級 |
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第 2 級 |
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第 3 級 |
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總計 |
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金融資產： |
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現金和現金等價物： |
貨幣市場基金 |
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金融資產總額 |
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$ |
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2023年12月31日 |
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資產負債表分類 |
樂器類型 |
第 1 級 |
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第 2 級 |
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第 3 級 |
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總計 |
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金融資產： |
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現金和現金等價物 |
貨幣市場基金 |
$ |
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$ |
— |
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$ |
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金融資產總額 |
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$ |
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公司的可轉換票據和發展負債是按歷史成本在合併財務報表中報告的金融工具。截至2024年3月31日和2023年12月31日，可轉換票據在公允價值層次結構中處於第一級。可轉換票據的公允價值為美元
開發負債的公允價值為美元
15
目錄
11。所得税
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司記錄了美元
根據FASB ASC主題740-270 “所得税—中期報告”，過渡期的所得税準備金是通過對年初至今的税前收入適用估計的年度有效税率，並對重大不尋常或不經常發生的項目進行調整來計算的。所得税規定不同於美國聯邦法定税率
遞延所得税資產和遞延所得税負債是根據資產和負債的財務報告與税基之間的臨時差異確定的，並使用已頒佈的税率和法律進行衡量，這些税率和法律將在預計差異逆轉時生效。如果遞延所得税資產的部分或全部可能無法變現，則將計入遞延所得税資產的估值補貼。該公司已記錄截至2024年3月31日期間的遞延所得税淨資產的全額估值補貼。
公司不承認不確定的税收狀況的税收優惠，除非税務機關根據該職位的技術優點進行審查，包括解決任何相關的上訴或訴訟程序，該職位很可能得以維持。為這些職位記錄的税收優惠以最大累積收益金額來衡量，該金額大於
12。許可和合作協議
Sobi 許可和合作協議
2020年10月，公司及其子公司Apellis International GmbH （f/k/a Apellis Switzerland GmbH）和APL DEL Holdings, LLC與Sobi簽訂了合作和許可協議（“Sobi合作協議”），內容涉及pegcetacoplan的開發和商業化，並規定了其他結構和功能相似的康普他汀類似物或衍生物，供全身使用或用於當地非眼科管理（統稱為 “許可產品”）。
根據Sobi合作協議，公司授予Sobi某些專利權和專有技術的獨家（受公司某些保留權利的約束）、可再許可的許可，用於在美國以外的所有國家開發和商業化許可產品。
公司保留在美國將許可產品商業化的權利，並在遵守特定限制的前提下，在全球範圍內開發許可產品以便在美國進行商業化的權利。
根據Sobi合作協議，公司和Sobi已同意合作開發用於治療PNH、CAD、HSCT-TMA、C3G、IC-MPGN和ALS的許可產品（統稱為 “初始適應症”），以及雙方隨後商定的任何其他適應症，供公司或代表Sobi在美國境外進行商業化。如果雙方不同意共同開展許可產品的任何開發活動（無論是為了初步適應還是其他目的），則提議開展此類活動的一方可以自費開展此類活動（非提議方有權通過支付一定比例的費用獲得此類開發活動生成的數據的權利），但商定的例外情況限制了各方的單方面開發權。
初步開發計劃規定了公司和Sobi雙方將開展的初步開發活動，公司承擔開展此類初步開發計劃中規定的活動所產生的所有費用，以及雙方在歐盟和英國為PNH開發許可產品時可能產生的某些特定額外費用，這些費用未包含在初始開發計劃中。該公司和Sobi已經成立了多個治理委員會，負責監督許可產品的開發和製造，並審查和討論其商業化問題。該公司和SOBI停止了ALS和CAD的開發計劃。
公司應根據雙方之間的供應協議，向Sobi提供許可產品，用於在美國境外的開發和商業化。Sobi 合作協議授予 Sobi 表演或擁有的權利
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在美國境外製造用於開發和商業化的許可產品的藥品，並在某些情況下製造或已經制造過藥物物質。
Sobi 向公司支付了預付款 $
根據Sobi合作協議，截至2024年3月31日的三個月2023 年，公司確認了 $
截至 2023 年 12 月 31 日，公司錄得 $
賓夕法尼亞大學許可協議
本公司是與賓夕法尼亞大學簽訂的許可協議的當事方，該協議旨在為特定專利權提供全球獨家許可。公司必須支付里程碑式的款項，總額不超過 $
2023 年 4 月，公司支付了 $
截至 2024 年 3 月 31 日，該公司產生的特許權使用費總額為美元
此外，公司還是與賓夕法尼亞大學簽訂的許可協議的當事方，該協議旨在對特定專利權進行全球獨家許可，用於在使用領域開發和商業化產品，如其中所定義。公司必須支付里程碑式的款項，總額不超過 $
2021 年 1 月，公司支付了 $
截至 2024 年 3 月 31 日，該公司產生的特許權使用費總額為美元
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光束研究合作
2021 年 6 月，公司簽訂了獨家協議
作為Beam合作協議的一部分，該公司同意支付一美元
該公司根據ASC 808分析了Beam合作協議，以評估該協議是否涉及既積極參與活動又面臨重大風險和回報的各方開展的聯合經營活動，這取決於此類活動的商業成功。由於各方都在積極參與該活動並因各方的費用而面臨與該活動相關的重大風險和回報，因此將根據ASC 808進行核算。
由於ASC 808不提供認可指導，該公司參考了財務會計準則委員會ASC主題730下的指導方針， 研究和開發 （“ASC 730”），適用於涉及公司付款的安排。ASC 730要求公司將研發成本確認為自支付使用Beam知識產權和研發服務的費用以來產生的費用，沒有其他用途。
13。承付款和或有開支
該公司對藥品和藥品的製造負有某些不可取消的購買義務，根據Bachem Americas, Inc.，該公司同意在協議的初始期限（持續到2025年12月31日）內購買其對pegcetacoplan藥物物質的很大一部分需求，並與NOF公司簽訂了商業供應協議，根據該協議，公司同意購買活性聚乙二醇衍生物或PEG，它是 pegcetacoplan 的一個組成部分。根據這些協議，自2024年3月31日起， 公司有義務最多支付 $
公司是主租賃協議的當事方，根據該協議，公司租賃車輛的初始條款為
賠償—在正常業務過程中，公司簽訂的協議可能包括賠償條款。根據此類協議，公司可以賠償受補償方遭受或產生的損失，使其免受傷害併為受賠方辯護。其中一些規定將損失限制在第三方訴訟所產生的損失範圍內。在某些情況下，賠償將在協議終止後繼續。根據這些條款，公司未來可能需要支付的最大可能付款金額尚無法確定。該公司有
法律—在正常業務過程中，公司可能是保險可能不涵蓋的法律索賠的當事方。
2023年8月2日，Judith M. Soderberg在美國特拉華特區地方法院對該公司和公司的某些現任和前任執行官提起了假定集體訴訟（“申訴”）。除其他外，申訴指控被告虛假陳述和/或遺漏了與SYFOVRE臨牀試驗設計和風險有關的某些重要事實，違反了《交易法》第10（b）條和/或20（a）條以及據此頒佈的第10b-5條
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與 SYFOVRE 的商業採用有關。除其他救濟外，該申訴要求向所有被告提供補償性損害賠償和公平救濟，包括利息以及原告產生的合理費用和開支，包括律師費和專家費。
2023年10月23日，法院任命雷·佩萊卡斯和密歇根勞工養老基金共同為共同首席原告，並將該訴訟的標題指定為Apellis Pharmicals, Inc.證券訴訟案例 1:23-CV-00834-MN。共同首席原告於2024年2月8日提出了修改後的申訴（“修正後的申訴”）。修正後的申訴是代表在2021年1月28日至2023年7月28日（含）期間購買或以其他方式收購Apelli普通股的所有個人和實體提出的，他們將公司和我們的首席執行官塞德里克·弗朗索瓦列為被告，並提出類似的指控，提出與投訴相同的索賠並尋求相同的救濟。
2023年10月2日，被告提出動議，將訴訟移交給美國馬薩諸塞州地方法院。法院尚未對該動議作出裁決。
無法肯定地預測上述問題的結果，因此任何損失既不可能，也不可合理估計。但是，該公司打算對訴訟進行有力辯護。
14。每股淨虧損
每股基本虧損和攤薄後的淨虧損是根據該期間已發行普通股的加權平均數計算得出的。公司普通股標的預先注資認股權證的股份包含在基本和攤薄後的每股收益的計算中。由於公司在所有報告期內均處於虧損狀態，因此普通股每股基本淨虧損與所有期限的普通股攤薄淨虧損相同，因為納入所有潛在的已發行普通股本來會產生反稀釋作用。
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第 2 項管理層的討論與分析財務狀況和經營業績。
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與我們在2024年2月27日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中其他地方出現的未經審計的簡明財務報表和相關附註以及截至2023年12月31日止年度的經審計的財務報表和相關附註一起閲讀， [，經2024年2月29日向美國證券交易委員會提交的第1號修正案修訂，]我們稱之為 2023 年 10-K 表年度報告
本10-Q表季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本10-Q季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、管理層前景、計劃和目標以及預期市場增長的陳述，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 等詞語以及類似的表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。
實際上，我們可能無法實現前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。實際業績或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。另請參閲 “第一部分，第 1A 項” 中描述的那些因素。我們認為可能導致實際業績與前瞻性陳述存在重大差異的重要因素的2023年10-K表年度報告中的 “風險因素”。
概述
我們是一家處於商業階段的生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化新型治療化合物，通過抑制補體系統（免疫系統的組成部分），在補體級聯中的中心蛋白C3水平上抑制補體系統來治療需求嚴重未得到滿足的疾病。我們認為，這種方法可以廣泛抑制補體系統的主要途徑，並有可能有效控制需求未得到滿足且由補體過度激活所驅動的疾病。
2023年2月，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了SYFOVRE®（pegcetacoplan注射液），這是第一種獲批准的繼發於年齡相關性黃斑變性的地理萎縮療法（GA）。我們認為，SYFOVRE有可能成為GA患者的最佳治療方法，這種疾病影響着美國超過一百萬人和全球500萬人。我們於 2023 年 3 月在美國推出了 SYFOVRE。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們通過銷售SYFOVRE在美國分別創造了1.375億美元和1,840萬美元的淨產品收入。
我們向歐洲藥品管理局（EMA）申請的玻璃體注射pegcetacoplan治療GA的上市許可（MAA）正在審查中。2024年4月，EMA將MAA審查重置為第180天，即初步評估的最後階段，我們現在預計人用藥品委員會（CHMP）不遲於2024年7月發表意見。EMA的裁決完全是程序性的，是對歐盟法院關於EMA專家組組織的判決的迴應，與pegcetacoplan數據包無關。我們已經向加拿大、澳大利亞、英國和瑞士的監管機構提交了用於治療胃腸炎的SYFOVRE的上市申請，相應的監管機構正在對這些申請進行審查。我們擁有玻璃體內pegcetacoplan的全球獨家商業化權。
截至2024年3月31日， 我們估計，SYFOVRE治療後的視網膜血管炎發病率仍然很少見，約為0.01％ 每次注射。我們認為，視網膜血管炎事件主要發生在首次注射SYFOVRE時，估計首次注射時的發病率約為4,000分之一。
2023年10月1日，美國醫療保險和醫療補助服務中心為SYFOVRE分配了永久的、針對特定產品的J代碼，該代碼於同日生效。J代碼是政府付款人和商業保險公司使用的永久報銷代碼，用於簡化Medicare B部分治療的計費，必須由醫療保健專業人員管理。
2021年5月，美國食品藥品管理局批准了首款靶向C3療法EMPAVELI（系統性pegcetacoplan），用於治療陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH），用於治療天真或正在從C5抑制劑依庫利珠單抗或拉伏利珠單抗轉用的成年人。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們在美國分別從EMPAVELI的銷售中創造了2560萬美元和2,040萬美元的淨產品收入。
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目錄
在歐盟、日本、沙特阿拉伯、澳大利亞、英國和其他司法管轄區，系統性pegcetacoplan已獲準用於治療成人PNH。它目前在沙特阿拉伯和澳大利亞以商品名EMPAVELI銷售，在歐盟、日本和英國以Aspaveli的商品名銷售。根據我們與瑞典Orphan Biovitrum AB（Publ）（Sobi）的合作和許可協議或Sobi合作協議，Sobi擁有系統性pegcetacoplan在美國以外的全球共同開發和美國境外獨家商業化權，我們在美國擁有系統性pegcetacoplan的商業化權。
在我們與Sobi的合作下，我們正在領導用於C3腎小球病（C3G）的系統性pegcetacoplan以及腎病學中的原發性免疫複合物膜增生性腎小球腎炎（即原發性IC-MPGN）的開發。我們計劃在2024年中期報告正在進行的3期VALIANT試驗的主要數據，該試驗調查了原生和移植後復發IC-MPGN和C3G的青少年和成年患者的系統性pegcetacoplan。在我們與Sobi的合作下，Sobi正在領導全身性pegcetacoplan的開發，用於血液學領域與造血幹細胞移植相關的血栓性微血管病變（HSCT-TMA）。我們還在評估系統性pegcetacoplan的給藥，這是一種支持異種移植手術和腺相關病毒（AAV）載體給藥用於基因療法的新方法。
2024年1月，我們與Sobi一起中止了評估冷凝素病（CAD）患者全身性pegcetacoplan的CASCADE三期試驗，原因是冠心病的醫療需求減少且有資格參加CASCADE試驗的患者數量有限。
我們正在通過其他管理途徑開發其他候選產品。這些候選藥物包括 APL-3007（一種小幹擾核糖核酸）或siRNA，它正在健康志願者中進行1期臨牀試驗，我們預計將在今年晚些時候公佈其主要數據，以及一種處於臨牀前開發中的口服補體抑制劑。此外，我們還與Beam Therapeutics, Inc.（簡稱 Beam）合作開展多達六個研究項目，重點研究眼睛、肝臟和大腦中的C3和其他補體靶標，使用Beam專有的基礎編輯技術來發現補體驅動疾病的新療法。
自2010年5月開始運營以來，我們已將幾乎所有資源用於開發專有技術、開發候選產品、進行臨牀前研究和為pegcetacoplan進行臨牀試驗、建立我們的知識產權組合、組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、準備和執行我們產品的商業發佈以及為這些業務提供一般和行政支持。
迄今為止，我們的運營資金主要來自普通股公開發行的19億美元淨收益
股票和購買普通股的預先融資認股權證、發行可轉換票據的淨收益5.358億美元、Sobi根據Sobi合作協議支付的2.5億美元預付款和6,500萬美元的開發補償金、首次公開募股或首次公開募股之前私募可轉換優先股的收益1.126億美元、SFJ協議下的1.40億美元收益、2,000萬美元的收益在硅谷銀行的定期貸款機制下借款，以及700萬美元我們發行和出售期票的收益。我們已經全額償還了定期貸款額度和期票，我們將4.254億美元的可轉換票據本金總額中的70萬美元兑換成普通股。
自成立以來，我們每年都蒙受鉅額的年度淨營業虧損，我們預計至少在今年將繼續出現淨營業虧損。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為6,640萬美元和1.778億美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為29億美元。
我們的經營業績可能會在每個季度之間以及每年之間波動很大。我們預計，我們將繼續承擔與銷售、營銷、醫療事務、製造、分銷和其他商業基礎設施相關的鉅額商業化費用，這些費用與用於治療PNH的EMPAVELI的商業化和用於治療GA的SYFOVRE的商業化有關。此外，如果我們繼續開發和開展正在進行和計劃中的pegcetacoplan和其他候選產品的臨牀試驗；啟動並繼續對任何未來候選產品的研究、臨牀前和臨牀開發工作；尋求確定和開發其他補體依賴性疾病的候選產品；為成功完成臨牀試驗的候選產品尋求監管和市場批准；建立銷售、營銷、分銷，如果有，我們預計將繼續產生這些費用和用於將我們可能獲得上市批准的任何其他產品商業化的其他商業基礎設施；要求生產更多用於臨牀開發和潛在商業化的候選產品；維護、擴大和保護我們的知識產權組合；僱用和留住更多人員，例如臨牀、質量控制、監管和科研人員；增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們產品開發和增加的人員設備和物理基礎設施，以支持我們的研發計劃和商業化。
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目錄
SFJ 協議
2019年2月28日，我們與SFJ製藥集團（SFJ）簽訂了一項開發融資協議，我們稱之為SFJ協議，根據該協議，SFJ同意向我們提供資金，以支持開發用於治療PNH患者的系統性pegcetacoplan。根據該協議，SFJ在協議簽署後向我們支付了6000萬美元，並同意在PNH的pegcetacoplan第三階段計劃實現規定的發展里程碑後，分三次向我們額外支付高達6,000萬美元，前提是我們當時的現金資源足以為至少10個月的運營提供資金。
2019年6月，我們修訂了SFJ協議，增加了2000萬美元的資金。根據經修訂的SFJ協議，SFJ在2019年6月至2020年1月期間向我們支付了8000萬美元。
根據SFJ協議，在FDA和歐盟委員會（EC）的監管部門批准使用系統性pegcetacoplan作為PNH的治療後，我們在2021年向SFJ支付了400萬美元，用於2021年5月獲得美國食品藥品管理局的批准，並於2022年1月向SFJ支付了500萬美元，用於2021年12月歐盟的批准。此外，我們在2022年5月為美國食品和藥物管理局批准一週年支付了1150萬美元，為2022年12月歐盟批准一週年支付了1,800萬美元，為2023年5月的FDA批准兩週年支付了2,450萬美元，為2023年12月的歐盟批准兩週年支付了3,100萬美元。在2027年之前，我們有義務在食品和藥物管理局和歐盟監管機構批准的每個週年紀念日向SFJ支付3.6億美元的額外款項，其中3,750萬美元將於2024年5月到期，6,130萬美元將於2024年12月到期。
可轉換票據
2019年9月16日，我們完成了可轉換票據或2019年可轉換票據的私募發行，根據契約或契約，本金總額為2.2億美元，由美國銀行全國協會作為受託人。
扣除初始購買者的660萬美元折扣和佣金以及50萬美元的發行費用後，出售2019年可轉換票據的淨收益約為2.129億美元。我們使用出售2019年可轉換票據的淨收益中的2,840萬美元來支付2019年9月的上限看漲期權交易的費用，如下所述。
20日5月12日20，我們發行了可轉換票據或2020年可轉換票據，本金總額為3億美元。扣除570萬美元的購買者折扣和佣金以及30萬美元的發行費用後，出售2020年可轉換票據的淨收益約為3.229億美元。我們使用出售淨收益中的4,310萬美元來支付2020年5月額外的上限看漲期權交易的費用，如下所述。
2019 年大會可轉換票據和2020年可轉換票據統稱為可轉換票據。可轉換票據是我們的優先無抵押債務，利率為每年3.5％，從2020年3月15日開始，每半年在每年的3月15日和9月15日拖欠一次。除非根據其條款提前轉換、兑換或回購，否則可轉換票據將於2026年9月15日到期。
可轉換票據可轉換為我們的普通股，初始轉換率為每1,000美元本金票據25.3405股（相當於每股普通股約39.4625美元的初始轉換價格）。轉換率受慣例的反稀釋調整影響。此外，在到期日之前發生的某些事件或如果我們發出贖回通知，我們將在契約規定的某些情況下，提高選擇轉換與此類公司活動或贖回通知相關的可轉換票據的持有人的轉換率（視情況而定）。
2026年3月15日之前，可轉換票據只能在以下情況下兑換：
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目錄
在2026年3月15日當天或之後，直到可轉換票據到期日前第二個預定交易日營業結束，無論上述情況如何，持有人都可以隨時轉換可轉換票據。轉換可轉換票據後，我們將視情況支付或交付現金、普通股或現金和普通股的組合。
自2023年9月20日起，如果我們上次報告的普通股銷售價格至少為轉換價格的130％，則我們可以選擇將全部或部分可轉換票據兑換為現金，則在截至該交易日的任何連續30個交易日期間（包括交易日）內（不論是否連續），包括我們提供贖回通知之前的交易日在我們提供兑換通知之日之前。贖回價格將等於待贖回的可轉換票據本金的100％，加上截至但不包括贖回日的應計和未付利息。如果我們召集任何可轉換票據進行贖回，則將構成此類可轉換票據的 “整體根本性變化”，在這種情況下，如果在贖回時進行轉換，則適用於此類票據轉換的轉換率將在某些情況下提高。截至2024年3月31日，我們尚未要求贖回任何可轉換票據。
如果我們在到期前經歷了契約中定義的 “根本性變化”，則持有人可能會要求我們以基本變動回購價格回購其可轉換票據的全部或任何部分以換取現金，回購價格等於待回購票據本金的100％，外加截至但不包括基本變更回購日的任何應計和未付利息。
2021年1月、2021年7月和2022年7月，我們分別與2019年可轉換票據和2020年可轉換票據的某些持有人簽訂了私下談判的交換協議，以修改轉換條款。根據這些交換協議的條款，持有人在2021年1月、2021年7月和2022年7月分別交換了約1.261億美元的2019年可轉換票據、2.01億美元的2019年可轉換票據和2020年可轉換票據以及9,810萬美元的2020年可轉換票據，總額為3,906,869股、5,992,217股和3,027,018股普通股。根據FASB ASC主題470-20，“債務——帶有轉換和其他期權的債務”（ASC 470-20），根據轉換要約開放的短時間和實質性轉換功能要約，我們將該交易所視為誘導轉換。我們將債務轉換視為一種誘因，將已發行股票的公允價值計入可轉換票據原始條款的支出。
可轉換票據的有條件轉換功能於2023年12月31日啟動，因此，可轉換票據在2024年3月31日之前可以由持有人選擇兑換。在此期間，沒有轉換任何可轉換票據。
可轉換票據的有條件轉換功能於2024年3月31日啟動，因此，可轉換票據在2024年6月30日之前可以由持有人選擇兑換。
截至2024年3月31日，我們持有的本金為4.254億美元的國庫可轉換票據，這些票據尚未取消。
與 Sobi 的合作協議
2020年10月27日，我們簽訂了關於pegcetacoplan開發和商業化的Sobi合作協議，並規定了其他結構和功能相似的康普他汀類似物或衍生物，供全身使用或局部非眼科管理，統稱為許可產品。我們向Sobi授予了某些專利權和專有技術的獨家（視我們保留的某些權利而定）、可再許可的許可，用於在美國以外的所有國家開發和商業化許可產品。我們保留在美國將許可產品商業化的權利，並在遵守特定限制的前提下，在全球範圍內開發許可產品以便在美國進行商業化的權利。根據Sobi合作協議，Sobi於2020年11月預付了2.5億美元的預付款，並同意在完成指定的一次性監管和商業里程碑事件後支付總額為9.15億美元的款項，其中包括5000萬美元的里程碑，該里程碑將在歐洲任何主要國家首次監管和報銷批准系統性pegcetacoplan後支付，並向我們償還高達8000萬美元的開發成本。2021 年 1 月，我們收到了來自 Sobi 的 2,500 萬美元的開發補償金，在 2022 年和 2023 年 1 月，我們收到了來自 Sobi 的 2,000 萬美元的開發補償金。2024 年 1 月，我們免除了與終止 CAD 計劃的決定相關的剩餘的 1,500 萬美元補償金。
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目錄
2023年5月，我們和Sobi宣佈，評估全身性pegcetacoplan治療肌萎縮性側索硬化症（ALS）的第二階段MERIDIAN研究未達到其主要或關鍵次要終點。基於這種缺乏療效的情況，我們和索比停止了治療肌萎縮性側索硬化症的系統性pegcetacoplan的開發。
歐盟委員會於2021年12月批准了用於治療成人PNH的系統性阿斯帕維利（pegcetacoplan）。2022年3月，我們從Sobi獲得了與歐洲第一個監管和報銷里程碑相關的5000萬美元款項，這筆款項是我們在2022年4月收到的。我們還有權獲得在美國境外銷售許可產品的分級兩位數特許權使用費（從十歲到二十歲不等），但須遵守慣例扣除和第三方付款義務，直至最遲發生以下情況：（i）特定許可專利權最後到期日；（ii）監管獨家經營權到期；（iii）適用許可產品首次商業銷售後十（10）年，在每種情況下，均以逐項許可的產品和國別為基礎進行授權。我們仍然對賓夕法尼亞大學的許可費（包括特許權使用費義務）以及我們對SFJ的付款義務負責。
財務運營概述
收入
我們的收入包括EMPAVELI和SYFOVRE的產品銷售，以及我們與之簽訂的合作協議產生的收入 Sobi。
收入在我們通過向客户轉讓承諾的商品或服務來履行履約義務時予以確認。當客户獲得對該資產的控制權時，或當客户獲得對該資產的控制權時，該資產即被轉移。對於一段時間內履行的績效義務，我們使用最能描述相關績效義務履行情況的投入或產出進展衡量標準來確認收入。
產品收入
產品收入來自我們在美國銷售的商業產品EMPAVELI和SYFOVRE。
許可和其他收入
許可和其他收入來自我們與Sobi的合作協議，該協議涉及pegcetacoplan的開發和商業化，以及特定的其他康普他汀類似物或衍生物，供全身使用或局部非眼科藥物給藥。
銷售成本
銷售成本主要包括與EMPAVELI和SYFOVRE的製造相關的成本、與我們與Sobi合作協議的收入相關的成本、因此類銷售而應向我們的許可方支付的特許權使用費以及某些時期成本。
研究和開發費用
研發費用主要包括我們的研究活動產生的費用，包括我們的藥物發現工作和候選產品的開發，其中包括：
研究和開發費用按發生時列為支出。對於將來收到的用於研發活動的商品或服務，不可退還的預付款將被遞延並計為資本。資本化金額記作支出
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目錄
相關商品已交付或提供服務。自項目成立以來，我們一直沒有提供項目成本，因為歷史上我們從一開始就沒有逐個項目跟蹤或記錄研發費用
我們的候選產品在臨牀開發中的成功開發具有很大的不確定性。因此，目前，我們無法合理估計完成這些候選產品的剩餘臨牀開發所必需工作的性質、時間和成本。我們也無法預測pegcetacoplan何時（如果有的話）將在其他司法管轄區和適應症或任何其他潛在候選產品中開始大量的淨現金流入。這是由於與開發療法相關的眾多風險和不確定性，包括以下不確定性：
與我們的任何候選產品的開發相關的任何變量結果的變化都將顯著改變與開發該候選產品相關的成本和時間。
研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期階段的候選產品的開發成本通常高於臨牀開發早期階段的候選產品，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間的延長。我們預計，隨着候選產品開發計劃的進展，在可預見的將來，研發成本將增加。但是，我們認為目前不可能通過商業化準確預測特定計劃的總支出。與我們的任何候選產品的成功商業化相關的因素有很多，包括未來的試驗設計和各種監管要求，根據我們的開發階段，目前無法準確地確定其中許多因素。此外，我們無法控制的未來商業和監管因素將影響我們的臨牀開發計劃和計劃。
銷售、一般和管理費用
銷售、一般和管理費用主要包括與批准產品的商業化相關的成本以及支持運營的一般和管理成本，包括工資、獎金、福利和基於股份的薪酬。銷售費用包括產品營銷、銷售運營成本以及為支持我們的銷售工作而產生的其他成本。一般和行政費用包括機構支助職能，如執行管理、財務和會計、業務發展、法律、人力資源、信息技術以及支持這些職能的相關外部費用。其他重大成本包括研發費用中未包含的設施成本、與專利和公司事務有關的律師費以及會計和諮詢服務費。
我們預計，將來我們的銷售、一般和管理費用將增加，以支持我們批准產品的持續商業活動、候選產品的潛在商業化以及上市公司的運營成本。
關鍵會計估計
對我們財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的財務報表為基礎，這些報表是我們根據美國公認會計原則編制的。編制這些財務報表要求我們作出估計和假設，這些估計和假設會影響財務報表日報告的資產負債數額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的支出金額。我們會持續評估我們的估計和判斷，包括與產品收入、許可收入、研究合作安排成本、庫存、應計研發費用、可轉換票據、上限看漲交易以及開發衍生品和開發負債相關的估計和判斷，我們在2023年10-K表年度報告中對此進行了描述。我們的估算基於歷史經驗以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源看不出來。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值有所不同。
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目錄
本10-Q表季度報告第一部分附註2第1項以及我們的2023年10-K表年度報告第一部分第7項 “關鍵會計估計” 中描述了我們的重要會計政策。自我們發佈2023年10-K表年度報告以來，我們的關鍵會計政策和估算沒有任何變化。
運營結果
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三個月（以千計，百分比除外）
|
在截至3月31日的三個月中， |
|
|
改變 |
|
|
改變 |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
產品收入，淨額 |
$ |
163,075 |
|
|
$ |
38,800 |
|
|
$ |
124,275 |
|
|
|
320 |
% |
許可和其他收入 |
|
9,250 |
|
|
|
6,046 |
|
|
|
3,204 |
|
|
|
53 |
% |
總收入： |
|
172,325 |
|
|
|
44,846 |
|
|
|
127,479 |
|
|
|
284 |
% |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
銷售成本 |
|
20,209 |
|
|
|
7,809 |
|
|
|
12,400 |
|
|
|
159 |
% |
研究和開發 |
|
84,701 |
|
|
|
110,027 |
|
|
|
(25,326 |
) |
|
|
(23 |
%) |
銷售、一般和管理 |
|
129,505 |
|
|
|
102,093 |
|
|
|
27,412 |
|
|
|
27 |
% |
總運營費用： |
|
234,415 |
|
|
|
219,929 |
|
|
|
14,486 |
|
|
|
7 |
% |
淨營業虧損 |
|
(62,090 |
) |
|
|
(175,083 |
) |
|
|
112,993 |
|
|
|
(65 |
%) |
利息收入 |
|
3,303 |
|
|
|
5,393 |
|
|
|
(2,090 |
) |
|
|
(39 |
%) |
利息支出 |
|
(6,967 |
) |
|
|
(7,529 |
) |
|
|
562 |
|
|
|
(7 |
%) |
其他（費用）/收入，淨額 |
|
(499 |
) |
|
|
(277 |
) |
|
|
(222 |
) |
|
|
80 |
% |
税前淨虧損 |
|
(66,253 |
) |
|
|
(177,496 |
) |
|
|
111,243 |
|
|
|
(63 |
%) |
所得税支出 |
|
170 |
|
|
|
282 |
|
|
|
(112 |
) |
|
|
(40 |
%) |
淨虧損 |
$ |
(66,423 |
) |
|
$ |
(177,778 |
) |
|
$ |
111,355 |
|
|
|
(63 |
%) |
產品收入，淨額
我們的產品淨收入來自於2021年5月推出的EMPAVELI在美國的銷售以及2023年3月推出的SYFOVRE在美國的銷售。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，我們分別確認了1.631億美元和3,880萬美元的淨產品收入。截至2024年3月31日的三個月，淨產品收入為1.631億美元，包括EMPAVELI銷售的2560萬美元淨產品收入和來自SYFOVRE銷售的1.375億美元的淨產品收入。截至2023年3月31日的三個月，淨產品收入為3,880萬美元，其中包括EMPAVELI銷售的2,040萬美元淨產品收入和來自SYFOVRE銷售的1,840萬美元淨產品收入。
許可和其他收入
截至2024年3月31日的三個月，許可和其他收入為930萬美元，其中包括向Sobi提供產品的480萬美元收入和來自Sobi的450萬美元特許權使用費收入。截至2023年3月31日的三個月，許可和其他收入為600萬美元，其中包括向Sobi提供產品的450萬美元收入和來自Sobi的160萬美元特許權使用費收入。
銷售成本
截至2024年3月31日的三個月，銷售成本為2,020萬美元，截至2023年3月31日的三個月，銷售成本為780萬美元。銷售成本的增長主要是由190萬美元的增長所致，這是由於我們的患者援助計劃下商業銷售和產品銷量增加，特許權使用費支出增加了470萬美元，以及與庫存過剩或過時相關的支出增加了540萬美元。
此外，在獲得美國食品藥品管理局批准EMPAVELI和SYFOVRE庫存之前，與製造EMPAVELI和SYFOVRE庫存相關的成本作為研發費用記作支出。這沒有對截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的銷售成本產生重大影響。我們預計這可能會繼續影響銷售成本，因為
26
目錄
剩餘的 FDA 批准前庫存將出售給客户。截至2024年3月31日，美國食品藥品管理局批准前的剩餘庫存為1,940萬美元，主要由原材料組成。
研究和開發費用
下表彙總了我們在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中產生的研發費用（以千計，百分比除外）：
（以千計） |
|
在截至3月31日的三個月中， |
|
|
改變 |
|
|
改變 |
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
特定項目的外部費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
PNH |
|
$ |
4,397 |
|
|
$ |
5,086 |
|
|
|
(689 |
) |
|
|
(14 |
%) |
IC-MPGN 和 C3G |
|
|
9,230 |
|
|
|
8,464 |
|
|
|
766 |
|
|
|
9 |
% |
還有 |
|
|
358 |
|
|
|
6,341 |
|
|
|
(5,983 |
) |
|
|
(94 |
%) |
CAD |
|
|
16,228 |
|
|
|
2,279 |
|
|
|
13,949 |
|
|
|
612 |
% |
HSCT-TMA |
|
|
564 |
|
|
|
1,712 |
|
|
|
(1,148 |
) |
|
|
(67 |
%) |
GA |
|
|
9,975 |
|
|
|
15,559 |
|
|
|
(5,584 |
) |
|
|
(36 |
%) |
其他開發和發現計劃 |
|
|
9,930 |
|
|
|
16,414 |
|
|
|
(6,484 |
) |
|
|
(40 |
%) |
項目特定費用總額 |
|
|
50,682 |
|
|
|
55,855 |
|
|
|
(5,173 |
) |
|
|
(9 |
%) |
未分配的外部成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
非項目特定的外部費用 |
|
|
312 |
|
|
|
2,905 |
|
|
|
(2,593 |
) |
|
|
(89 |
%) |
未分配的外部費用總額 |
|
|
312 |
|
|
|
2,905 |
|
|
|
(2,593 |
) |
|
|
(89 |
%) |
未分配的內部成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
薪酬和相關人事費用 |
|
|
32,546 |
|
|
|
50,055 |
|
|
|
(17,509 |
) |
|
|
(35 |
%) |
其他開支 |
|
|
1,161 |
|
|
|
1,212 |
|
|
|
(51 |
) |
|
|
(4 |
%) |
未分配的內部成本總額 |
|
|
33,707 |
|
|
|
51,267 |
|
|
|
(17,560 |
) |
|
|
(34 |
%) |
研究和開發費用總額 |
|
$ |
84,701 |
|
|
$ |
110,027 |
|
|
$ |
(25,326 |
) |
|
|
(23 |
%) |
截至2024年3月31日的三個月，研發費用從截至2023年3月31日的三個月的1.1億美元減少了2530萬美元至8,470萬美元，下降了23％。研發費用的減少主要歸因於項目特定外部費用減少了520萬美元，非項目特定外部費用減少了260萬美元，薪酬和相關人員費用減少了1,750萬美元。
我們的項目特定外部成本減少了520萬美元，這主要反映了2023年2月批准SYFOVRE的影響，這在很大程度上反映了2023年2月批准SYFOVRE的影響，由於第二階段MERIDIAN研究的中止，ALS成本減少了600萬美元，以及其他開發和發現計劃成本減少了650萬美元。這些減少被與停止CAD計劃相關的1,500萬美元一次性支出部分抵消。
薪酬和相關人員成本下降的原因是與去年相比員工人數減少了1,580萬美元，以及與向員工授予股票期權和限制性股票單位相關的股票薪酬支出減少了170萬美元。員工人數減少是由某些員工成本重新歸類為銷售、一般和管理費用所致。
銷售、一般和管理費用
截至2024年3月31日的三個月，銷售、一般和管理費用從截至2023年3月31日的三個月的1.021億美元增加了2740萬美元至1.295億美元，增長了27％。增加的主要原因是人事相關費用增加了740萬美元，專業和諮詢費以及一般商業準備活動增加了1,770萬美元，辦公費用增加了270萬美元，但差旅費減少20萬美元和保險費用減少20萬美元部分抵消了增加額。人事相關成本增加740萬美元，包括工資和福利增加440萬美元，以及與向員工授予股票期權和限制性股票單位相關的股票薪酬支出增加的330萬美元，但招聘費用減少的30萬美元部分抵消了增加的330萬美元。其他專業和諮詢費用以及一般商業準備活動增加1,770萬澳元，主要是由於SYFOVRE於2023年3月商業推出SYFOVRE，增加的1,800萬美元商業化相關活動，但部分被一般專業費用減少的30萬美元所抵消。
利息收入
27
目錄
截至2024年3月31日的三個月，利息收入為330萬美元，與截至2023年3月31日的三個月的540萬美元相比，減少了210萬美元。利息收入減少的主要原因是截至2024年3月31日的三個月中投資減少。
利息支出
截至2024年3月31日的三個月，利息支出為700萬美元，截至2023年3月31日的三個月，利息支出為750萬美元。減少的主要原因是發展負債餘額減少.
其他（費用）/收入，淨額
截至2024年3月31日的三個月，其他收入/（支出）淨額為50萬美元，截至2023年3月31日的三個月為30萬美元。
所得税支出
截至2024年3月31日的三個月，所得税支出為20萬美元，與截至2023年3月31日的三個月的30萬美元相比，減少了10萬美元。下降主要與州税減少有關。
流動性和資本資源
流動性來源
迄今為止，我們的運營資金主要來自普通股公開發行和預先籌資的普通股認股權證的19億美元淨收益、發行可轉換票據的5.358億美元淨收益、Sobi根據Sobi合作協議支付的2.50億美元的預付款和6,500萬美元的開發補償金，以及首次公開募股前私募可轉換優先股的1.126億美元收益，根據SFJ協議，1.4億美元，2,000萬美元硅谷銀行定期貸款機制下的借款收益，以及我們發行和出售期票的700萬美元收益。我們已經全額償還了定期貸款額度和期票，並將可轉換票據的本金總額4.254億美元換成了普通股。
2023年11月，我們與作為代理人的Cowen and Company, LLC或Cowen簽訂了銷售協議或銷售協議，根據該協議，我們可以不時發行和出售總髮行額不超過3億美元的普通股。根據1933年《證券法》頒佈的第415（a）（4）條的定義，根據銷售協議進行的任何銷售都將採用任何被視為 “市場發行” 的方法以市場價格進行。根據銷售協議進行的任何銷售都將根據我們在表格S-3上的註冊聲明進行，該聲明於2023年2月22日生效。我們同意向Cowen支付高達根據銷售協議出售股票總收益的3.0％的薪酬。在截至2024年3月31日的三個月中，我們沒有根據銷售協議進行任何銷售。
2023年2月，我們發行並出售了4,007,936股普通股，並向選擇的投資者發行了預先籌集的認股權證，用於在後續發行中購買2,380,956股普通股，其中包括根據承銷商行使購買額外普通股選擇權而出售的833,333股股票。普通股的公眾價格為每股63.00美元，預先注資認股權證的公眾價格為每份預先注資認股權證62.9999美元。預先注資的認股權證的行使價等於每股0.0001美元，並且不會到期。預先注資的認股權證被記作股票工具。扣除1,880萬美元的承保折扣和佣金以及30萬美元的發行成本後，我們獲得的總淨收益為3.844億美元。
我們與上限看漲期權交易對手達成協議，於2024年2月27日解除部分上限看漲期權交易。展期協議適用於上限看漲期權交易的名義金額，相當於我們截至2023年12月31日在國庫中持有或先前已轉換的4.261億美元可轉換票據本金。解股交易是根據我們普通股的交易量加權平均價格結算的，從2024年2月27日開始（含當日）的7天平均期內。解股交易的結算於2024年3月8日完成，交易量加權平均每股價格為64.11美元，這為我們帶來了9,880萬美元的現金收益。截至2024年3月31日，剩餘的上限看漲期權交易為名義金額，相當於9,390萬美元的可轉換票據本金。
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目錄
現金流
下表提供了有關我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月現金流的信息（以千計）：
|
|
在截至3月31日的三個月中， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
用於經營活動的淨現金 |
|
$ |
(132,983 |
) |
|
$ |
(177,620 |
) |
用於投資活動的淨現金 |
|
|
(293 |
) |
|
|
(259 |
) |
融資活動提供的淨現金 |
|
|
108,212 |
|
|
|
391,106 |
|
匯率變動對現金的影響， |
|
|
(209 |
) |
|
|
56 |
|
現金、現金淨增加（減少） |
|
$ |
(25,273 |
) |
|
$ |
213,283 |
|
用於經營活動的淨現金
截至2024年3月31日的三個月，經營活動中使用的淨現金為1.33億美元，主要包括經3,690萬美元非現金項目調整後的淨虧損6,640萬美元，包括基於股份的薪酬支出3,030萬美元、折舊費用40萬美元和610萬美元開發負債折扣的增加。此外，它還包括運營資產和負債淨增1.035億美元，這得益於應收賬款增加6,140萬美元、庫存增加1,490萬美元、預付資產增加430萬美元、其他流動資產減少1,070萬美元、應付賬款和應計費用減少3,710萬美元以及遞延收入增加360萬美元。
截至2023年3月31日的三個月，經營活動中使用的淨現金為1.776億美元，主要包括經3590萬美元非現金項目調整後的淨虧損1.778億美元，包括2880萬美元的基於股份的薪酬支出、40萬美元的折舊費用和660萬美元的開發負債折扣的增加。此外，它還包括運營資產淨減少650萬美元，應付賬款減少590萬美元和應計支出2340萬美元。
用於投資活動的淨現金
在截至2024年3月31日的三個月中，用於投資活動的淨現金為30萬美元，主要用於購買固定資產。
在截至2023年3月31日的三個月中，投資活動提供的淨現金為30萬美元，主要來自固定資產的購買。
融資活動提供的淨現金
在截至2024年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金為1.082億美元，主要包括9,880萬美元上限看漲期平倉交易結算的收益和950萬美元行使股票期權的收益。
在截至2023年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金為3.911億美元，主要包括2023年3月後續普通股和預融資認股權證發行的收益3.844億美元，行使股票期權的1770萬美元收益被與1,100萬美元股權薪酬相關的員工預扣税款所抵消。
資金需求
我們預計將繼續產生費用，以支持我們正在進行的與PNH的EMPAVELI和GA的SYFOVRE的產品製造、營銷、銷售和分銷相關的商業活動。此外，我們預計將繼續產生費用，因為我們將系統性pegcetacoplan的持續開發作為優先事項，並將研究計劃重點放在潛在機會上。
我們認為，截至2024年3月31日，我們的現金和現金等價物，以及我們預計將從銷售EMPAVELI和SYFOVRE中產生的現金，將足以為我們至少未來12個月的預計運營支出和資本支出需求以及我們預期的長期現金需求和債務提供資金。我們對以下方面的期望
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目錄
我們的短期和長期資金需求基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能需要額外的資本資源來為我們的運營計劃和資本支出需求提供資金。
我們正在為喬治亞州SYFOVRE的商業基礎設施投入大量資源。我們還投入了大量資源來開發我們的候選產品。由於與EMPAVELI和SYFOVRE的商業化以及其他候選產品的開發相關的許多風險和不確定性，並且由於我們可能在多大程度上與第三方合作開展任何此類活動尚不清楚，因此我們無法估計與研究、開發和商業化相關的增加的資本支出和運營支出金額。我們未來的資金需求和長期資本要求將取決於許多因素，包括:
如果我們的現金和現金等價物以及出售EMPAVELI和SYFOVRE所產生的現金不足以為我們的計劃支出提供資金，我們將需要通過外部資金來源為我們的現金需求提供資金，其中可能包括股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟或許可安排。我們目前沒有任何承諾的外部資金來源。
如果我們無法從EMPAVELI和SYFOVRE的銷售中獲得足夠的資金，也無法在需要時籌集更多資金，則我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。
30
目錄
合同義務
我們的合同義務和承諾的披露載於我們的2023年10-K表年度報告中 “管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析——合同義務”。有關債務和承諾的討論，請參閲本10-Q表第一部分第一項中未經審計的簡明合併財務報表附註中的附註13 承付款和意外開支。
第 3 項。定量和定性ve 關於市場風險的披露。
我們面臨與利率變動相關的市場風險。截至2024年3月31日，我們的現金及現金等價物為3.259億美元，主要包括貨幣市場基金和美國政府債務。我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受美國總體利率水平變化的影響。由於我們投資組合的短期期限和投資的低風險狀況，利率的立即變動10％不會對我們投資組合的公允市場價值產生實質性影響。我們有能力持有有有價證券直至到期，因此，我們預計我們的經營業績或現金流不會受到市場利率變化對我們投資的影響的重大影響。
第 4 項控件 和程序。
對控制和程序有效性的限制
根據經修訂的1934年《交易法》或《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（e）條的定義，“披露控制和程序” 一詞是指旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告的控制和程序。我們的披露控制和程序包括但不限於控制措施和程序，旨在確保公司在其根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並酌情傳達給我們的管理層，包括其主要執行和首席財務官或履行類似職能的人員，以便及時就所需的披露做出決定。
在設計和評估我們的披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼精良，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證。此外，披露控制和程序的設計必須反映資源限制這一事實，管理層在評估可能的控制和程序相對於成本的好處時必須作出判斷。
評估披露控制和程序
截至本10-Q表季度報告所涉期末，我們的管理層在首席執行官兼首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序（定義見《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性。根據該評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至2024年3月31日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。
財務報告內部控制的變化
在截至2024年3月31日的三個月中，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。
31
目錄
第二部分——其他信息
第 1 項。法律訴訟
請參閲本10-Q表第一部分第一項中未經審計的簡明合併財務報表附註中的附註13。
第 1A 項。Risk 個因子。
除了本10-Q表季度報告中列出的其他信息外，您還應仔細考慮第一部分 “第1A項” 中討論的因素。我們截至2023年12月31日止年度的10—K表年度報告中的 “風險因素”，這可能會對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大影響。我們在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中披露的風險因素受到了本10-Q表季度報告中描述的信息的保留。我們在截至2023年12月31日止年度的10—K表年度報告中描述的風險並不是我們唯一的風險。我們目前不知道或我們目前認為不重要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大不利影響。
第 5 項。其他信息。
下表描述了在本報告所涵蓋的季度期間，我們的董事和高級管理人員採用或終止的每項出售或購買我們證券的交易安排，這些安排要麼是（1）旨在滿足第10b5-1（c）條肯定性辯護條件的合同、指示或書面計劃，要麼是第10b5-1條的交易安排，或（2）“非規則10b5-1交易安排”（定義見第408項）(c) 法規 S-K)：
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目錄
姓名（標題） |
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已採取的行動 |
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交易類型 |
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交易的性質 |
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交易時長 |
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的總數 |
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規則 10b5-1 交易安排 |
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出售 |
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最多 |
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規則 10b5-1 交易安排 |
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出售 |
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最多 |
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規則 10b5-1 交易安排 |
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出售 |
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最多 |
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非規則 10b5-1 交易 |
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出售 |
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最多 |
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規則 10b5-1 交易安排 |
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出售 |
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最多 |
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規則 10b5-1 交易安排 |
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出售 |
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最多 |
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規則 10b5-1 交易安排 |
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出售 |
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最多 |
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規則 10b5-1 交易安排 |
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出售 |
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最多 |
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規則 10b5-1 交易安排 |
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出售 |
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最多 |
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規則 10b5-1 交易安排 |
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出售 |
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最多 |
(1) 非規則10b5-1交易計劃與指定董事的關聯實體Epidarex Capital I LP有關。
33
目錄
第 6 項。 例如hibits。
展覽 數字 |
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描述 |
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31.1* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。 |
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31.2* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14 (a) 條和第15d-14 (a) 條對首席財務官進行認證。 |
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32.1* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條對首席執行官進行認證。 |
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32.2* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條對首席財務官進行認證。 |
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101.INS |
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行內 XBRL 實例文檔 — 實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中。 |
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101.SCH |
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內聯 XBRL 分類擴展架構文檔 |
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101.CAL |
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內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF |
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內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔 |
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101.LAB |
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內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔 |
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101.PRE |
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內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔 |
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104 |
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封面交互式數據文件（格式為 Inline XBRL，包含在附錄 101 中） |
* 隨函提交。
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目錄
簽名URES
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
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Apellis Pharmicals, Inc |
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日期：2024 年 5 月 7 日 |
來自： |
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/s/ 塞德里克·弗朗索瓦 |
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塞德里克·弗朗索瓦 |
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總裁兼首席執行官 （首席執行官） |
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日期：2024 年 5 月 7 日 |
來自： |
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/s/蒂莫西·沙利文 |
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蒂莫西·沙利文 |
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首席財務官兼財務主管 （首席財務官） |
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