附錄 99.1
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X4 Pharmicals公佈2024年第一季度財務業績和
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美國正在推出治療WHIM綜合症的XOLREMDI™(mavorixafor)

XOLREMDI 3 期 4WHIM 臨牀試驗數據在線發表在《血液》雜誌上
美國血液學會

介紹正在進行的mavorixafor 2期試驗的中期臨牀數據
計劃於2024年6月舉行的公司投資者活動預計將出現慢性中性粒細胞減少症

電話會議將於美國東部時間今天上午 8:30 舉行

波士頓,2024年5月7日——致力於改善罕見免疫系統疾病患者生活的X4 Pharmicals(納斯達克股票代碼:XFOR)今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度財務業績,並重點介紹了近期和即將到來的關鍵預期里程碑。

X4 Pharmicals總裁兼首席執行官寶拉·拉根博士表示:“隨着我們的首款商用產品XOLREMDI(mavorixafor)在美國獲得批准,我們現在正在部署經驗豐富的罕見病現場部隊,與付款人合作,傳達XOLREMDI的價值主張,最重要的是,使患者能夠儘快獲得治療。”“在獲得批准的同時,我們收到了罕見兒科疾病優先審查憑證,我們打算將其貨幣化。此外,我們期待在6月分享我們正在進行的2期臨牀試驗的數據,該試驗探索了馬沃裏沙福在某些慢性中性粒細胞減少性疾病中的應用。”

近期和主要預期即將到來的里程碑
•2024年4月下旬,X4宣佈美國食品藥品監督管理局(FDA)批准XOLREMDI(馬伏裏沙福)膠囊用於12歲及以上的WHIM綜合徵(疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓病變)患者,以增加循環中的成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數量。該批准基於一項全球關鍵的4WHIM 3期臨牀試驗的結果,該試驗評估了XOLREMDI對被診斷為WHIM綜合徵患者的療效和安全性。
•4WHIM試驗的數據最近在線發表在美國血液學會期刊《血液》上,該試驗及其開放標籤延期階段的新數據最近在臨牀免疫學會(CIS)年會上公佈。
•2024年6月,X4預計將公佈其正在進行的2期臨牀試驗的中期數據,該試驗探索使用馬沃裏沙福作為某些慢性中性粒細胞減少性疾病患者的每日一次口服療法。預計中期數據將包括至少來自以下方面的血液學結果



15名參與者使用固定劑量的馬沃裏沙福單一療法或馬沃裏沙福聯合注射粒細胞集落刺激因子(G-CSF)進行治療。
•X4還計劃在2024年第二季度啟動一項全球性的關鍵性3期臨牀試驗,旨在評估每天口服一次的mavorixafor(含或不含G-CSF)對患有反覆和/或嚴重感染的先天性或獲得性原發性自身免疫和特發性慢性中性粒細胞減少症患者的療效、安全性和耐受性。
•X4目前預計將在2024年底/2025年初尋求歐洲藥品管理局(EMA)批准用於WHIM綜合徵的馬沃裏沙福爾。

2024 年第一季度業績
•現金、現金等價物、限制性現金和短期有價證券:截至2024年3月31日,X4擁有8,160萬美元的現金、現金等價物、限制性現金和短期有價證券。X4認為它有足夠的資金支持公司在2025年之前的運營,並指出,這條預計的跑道不包括該公司因美國批准XOLREMDI而獲得的優先審查券的潛在貨幣化。
•截至2024年3月31日的第一季度,研發(R&D)支出為1,990萬美元,而2023年同期為2,210萬美元。截至2024年3月31日的第一季度研發費用包括80萬美元的某些非現金支出。
•截至2024年3月31日的第一季度,銷售、一般和管理費用(SG&A)為1,740萬美元,而2023年同期為720萬美元。截至2024年3月31日的第一季度的銷售和收購支出包括100萬美元的某些非現金支出。
•淨虧損:X4報告稱,截至2024年3月31日的第一季度淨虧損為5180萬美元,而2023年同期為2,400萬美元。本期的淨虧損包括與公司C類認股權證負債相關的1,380萬美元非現金虧損,該負債在每個報告期均按公允價值進行了調整。淨虧損還包括170萬美元的股票薪酬支出。

2024年第一季度的支出包括由於商業和醫療團隊擴張以及商業和醫療組織的啟動準備工作而增加的成本。

電話會議和網絡直播
該公司將於美國東部時間今天上午 8:30 舉行電話會議和網絡直播。可以通過從美國撥打1-877-451-6152或在國際上撥打1-201-389-0879來參加電話會議,然後撥打會議ID:13745487。網絡直播可通過X4 Pharmaceals網站www.x4pharma.com的投資者關係欄目觀看。電話會議結束後,將在網站上提供網絡直播重播。

關於 X4 製藥
X4通過為患有罕見免疫系統疾病和重大未滿足需求的患者開發和商業化創新療法,為患者帶來進步。利用我們在CXCR4 和免疫系統生物學方面的專業知識,我們成功開發了馬沃裏沙福,其首個適應症作為XOLREMDI™(馬伏裏沙福)膠囊已獲得美國批准。我們還在評估馬沃裏沙福在其他潛在適應症中的使用。X4 公司總部位於馬薩諸塞州波士頓,我們的卓越研究中心位於奧地利維也納。欲瞭解更多信息,請訪問我們的網站 www.x4pharma.com。




前瞻性陳述
本新聞稿包含適用證券法(包括經修訂的1995年私人證券訴訟改革法)所指的前瞻性陳述。這些陳述可以用 “可能”、“將”、“可能”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預測”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“目標” 或其他與X4的預期、戰略、計劃或意圖相關的類似術語或表述來識別。前瞻性陳述包括但不限於關於X4可能通過優先審查券獲利的計劃的陳述;X4的預期現金流;X4的商業化計劃和在XOLREMDI方面的持續努力及其預期時機;以及有關X4未來運營、財務業績、財務狀況、招股説明書、目標和其他未來事件的其他陳述。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念。實際事件或結果可能與本文中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的事件或結果存在重大差異,包括但不限於意外的成本和支出可能超過預期;公司的現金和現金等價物可能不足以支持其預期的運營計劃;我們產品的製造和供應出現延遲、中斷或故障;以及公司獲得額外資金以支持其臨牀開發和商業計劃的能力;以及其他風險和不確定性,包括X4於2024年3月21日向美國證券交易委員會(SEC)提交的10-K表年度報告中標題為 “風險因素” 的部分中描述的不確定性,以及X4不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中描述的不確定性。除非法律要求,否則X4沒有義務更新本新聞稿中包含的信息以反映新的事件或情況。

(表格如下)



X4 製藥有限公司
簡明合併運營報表
(以千計,每股金額除外)
(未經審計)
三個月已結束
3月31日
20242023
運營費用:
研究和開發 $19,854 $22,063 
銷售、一般和管理 17,435 7,241 
運營費用總額37,289 29,304 
運營損失(37,289)29,304 
其他(支出)收入,淨額(14,458)5,288 
所得税準備金前的虧損(51,747)(24,016)
所得税準備金19 
淨虧損$(51,766)$(24,020)
歸屬於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄後 $(0.26)$(0.16)
已發行普通股的加權平均值——基本股和攤薄後的普通股199,992 145,967 



































X4 製藥有限公司
簡明的合併資產負債表
(以千計)
(未經審計)
2024年3月31日2023年12月31日
流動資產:
現金和現金等價物 $60,493 $99,216 
有價證券20,376 15,000 
應收研發激勵金702 562 
預付費用和其他流動資產5,762 7,298 
流動資產總額87,333 122,076 
財產和設備,淨額742 745 
善意17,351 17,351 
使用權資產5,264 5,650 
其他資產1,492 1,436 
總資產$112,182 $147,258 
流動負債:
應付賬款$8,935 $8,947 
應計費用13,473 12,816 
租賃負債的當期部分1,133 1,099 
流動負債總額23,541 22,862 
扣除折扣後的長期債務,包括增值54,824 54,570 
租賃負債2,318 2,612 
認股權證責任29,438 15,683 
其他負債1,025 432 
負債總額111,146 96,159 
股東權益總額1,036 51,099 
負債和股東權益總額$112,182 $147,258 


公司聯繫人:
何塞·尤夫斯
企業和患者事務主管
jose.juves@x4pharma.com

投資者聯繫人:
丹尼爾·費裏
LifeSci Advisors董事總經理
daniel@lifesciadvisors.com
(617) 430-7576