Vertex 公佈 2023 年第四季度和全年財務業績
— 全年產品收入為98.7億美元,與2022年全年相比增長11% —
— 公司提供的2024年全年產品收入指引為10.55億美元至107.5億美元 —
— CASGEVYTM 已獲得美國、英國、沙特阿拉伯王國和巴林的批准 —
— Vertex 有望在 2024 年中期之前向美國食品藥品管理局提交用於急性疼痛的 VX-548 和 CF 中的 Vanzacaftor Triple 的新藥申請(NDA)—
— 廣泛而深入的臨牀階段產品線繼續在10個疾病領域推進 —

波士頓——Vertex Pharmicals Incorporated(納斯達克股票代碼:VRTX)今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和全年合併財務業績,並提供了2024年全年財務指導。

“2023年對Vertex來説是變革性的一年,我們繼續保持強勁的業績,包括11%的收入增長,以及整個業務的顯著進步。Vertex首席執行官兼總裁雷什瑪·凱瓦爾拉馬尼醫學博士説,我們擴大了在CF領域的領導地位,在多個地區獲得了CF監管部門的批准,並迅速推進了廣泛的產品線,在CF以外的疾病領域提供了多個額外的短期潛在上市機會。“我們在2023年的進展為預計到2024年中期向vanzacaftor三重奏和 VX-548 提交的監管文件奠定了基礎,並使我們走上了在CF及其他領域擴展業務的道路,首先是CASGEVY在多個地區的商業化。”

2023 年第四季度業績
與2022年第四季度相比,產品收入增長了9%,達到25.2億美元,這主要是由TRIKAFTA的持續表現推動的,包括CF2至5歲兒童的吸收,以及美國以外市場對TRIKAFTA/KAFTRIO的持續強勁接受,包括年輕年齡組的標籤延期。與2022年第四季度相比,美國2023年第四季度的淨產品收入增長了8%,達到15.7億美元,美國以外的淨產品收入增長了12%,達到9.43億美元。
GAAP和非公認會計準則研發、收購的IPR&D和SG&A支出合計分別為12億美元和10億美元,而2022年第四季度分別為9.84億美元和8.72億美元。增長是由於增加了投資以支持已在中後期臨牀開發中取得進展的多個項目,以及支持Vertex啟動的成本
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全球療法。與2022年第四季度相比,GAAP研發、收購的IPR&D和SG&A支出合併還包括增加的股票薪酬支出。
GAAP有效税率為15.6%,而2022年第四季度為24.0%,這要歸因於研發税收抵免的收益增加以及不確定税收狀況帶來的準備金減少。
由於本年度研發税收抵免的收益增加,非公認會計準則的有效税率為16.3%,而2022年第四季度為18.5%。有關我們的GAAP與非GAAP税收調整的更多詳情,請參閲附註1。
與2022年第四季度相比,GAAP和非GAAP淨收入分別增長了18%和12%,這主要是由於利息收入增加和税收降低。

2023 年全年業績
與2022年相比,產品收入增長了11%,達到98.7億美元,這主要是由於TRIKAFTA/KAFTRIO在前美國市場的持續強勁普及,包括年輕人羣的標籤延期,以及TRIKAFTA在美國的持續表現,包括針對CF2至5歲兒童的持續推出。與2022年相比,美國2023年的淨產品收入增長了6%,達到60.4億美元,美國以外的淨產品收入增長了18%,達到38.3億美元。
GAAP和非公認會計準則研發、收購的IPR&D和SG&A支出合計分別為48.3億美元和42.4億美元,而2022年分別為36.0億美元和30.7億美元。增長的原因是增加了投資以支持已在中後期臨牀開發中取得進展的多個項目,支持Vertex在全球推出療法的成本以及收購的知識產權研發費用增加。
GAAP有效税率為17.4%,而2022年為21.5%,這主要是由於本年度和前幾年的美國研發税收抵免有所增加。
非公認會計準則有效税率為19.4%,而2022年為20.8%,這在很大程度上也是由於本年度美國研發税收抵免的增加。有關我們的GAAP與非GAAP税收調整的更多詳情,請參閲附註1。
與2022年相比,GAAP和非GAAP淨收入分別增長了9%和3%,這主要是由於利息收入增加和税收降低。
截至2023年12月31日,現金、現金等價物和有價證券總額為137億美元,而截至2022年12月31日為109億美元。增長主要歸因於以下方面的收入
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由強勁的收入增長和利息收入推動的業務部分被根據我們的股票回購計劃繳納的所得税和回購普通股所抵消。
2024 年全年財務指導
Vertex今天提供了2024年全年財務指導。Vertex的產品收入預期為105.5億美元至107.5億美元,其中包括對CF持續增長的預期,以及在批准的適應症和地區推出CASGEVY的預期。Vertex的非公認會計準則研發、收購的IPR&D和SG&A合併支出指導為43億美元至44億美元,其中包括對持續投資我們的多箇中後期臨牀開發項目、商業和製造能力的預期,以及約1.25億美元的預付款和里程碑付款。

Vertex的財務指導摘要如下:
2024 財年
產品總收入10.55 億美元至 107.5 億美元
GAAP 研發、收購的 IPR&D 和 SG&A 費用合計 (2)4.9 到 51 億美元
非公認會計準則研發、收購的知識產權研發和銷售與收購費用合計 (2)43 到 44 億美元
非公認會計準則有效税率20% 到 21%

主要業務亮點

已上市的產品
囊性纖維化(CF)投資組合
Vertex預計,服用我們藥物的CF患者人數將繼續增長,包括為年輕患者提供新的治療批准和報銷。最近和預期的進展包括:
•更新了美國、歐洲、澳大利亞和加拿大的CF患者人數的估計,從約88,000人增加到約92,000人。
•歐盟委員會於2023年第四季度批准將KAFTRIO與ivacaftor聯合使用在CFTR基因中至少有一個F508del突變的2至5歲兒童延長KAFTRIO的標籤。獲得該批准後,大約1,200名兒童有資格獲得一種可以治療其疾病根本原因的藥物。Vertex 將繼續與歐盟各地的報銷機構合作,確保所有符合條件的患者都能獲得服務。
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•在英國,藥品和保健產品監管局(MHRA)批准在CFTR基因中至少有一個F508del突變的2至5歲CFTR兒童使用KAFTRIO。獲得該批准後,大約有200名兒童有資格獲得一種可以治療其疾病根本原因的藥物。由於Vertex與國家衞生局之間現有的報銷協議,英國2歲及以上的兒童已經可以使用KAFTRIO。
•歐洲藥品管理局(EMA)驗證了KAFTRIO與ivacaftor聯合使用的上市許可申請(MAA)延期,以包括囊性纖維化跨膜電導調節劑(CFTR)基因中存在罕見突變的囊性纖維化跨膜電導調節劑(CFTR)基因患者,該突變根據臨牀和/或體外數據,包括 N1303K 突變。如果獲得批准,歐盟約有2,800名年齡在2歲及以上的CF患者將有資格接受治療。Vertex計劃在澳大利亞、巴西、加拿大、新西蘭和瑞士提交相同突變的監管文件。Vertex 還計劃向美國食品藥品管理局提交其中的一部分突變,包括 N1303K 和非規範剪接突變,這些突變目前未包含在美國 TRIKAFTA 標籤中。

鐮狀細胞病 (SCD) 和輸血依賴性 β 地中海貧血 (TDT):CASGEVY
•Vertex獲得了美國、英國、巴林和沙特阿拉伯王國(KSA)CASGEVY的監管批准,用於治療SCD和TDT。
•Vertex還獲得了EMA人用藥品委員會(CHMP)對CASGEVY治療SCD和TDT的積極評價。
•法國國家衞生局(HAS)批准了Vertex關於實施早期訪問計劃(EAP)的申請,該計劃旨在使用CASGEVY治療12-35歲的輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者,這些患者適合進行造血幹細胞(HSC)移植,而與人類白細胞抗原(HLA)匹配的相關HSC不是捐贈者可用。Vertex還在尋求在法國向SCD提交EAP申請,並預計將在未來幾個月內聽取這一決定的結果。
•瑞士目前正在審查SCD和TDT中CASGEVY的監管申報,計劃於2024年上半年在加拿大提交。
•Vertex更新了對重度SCD患者人數的估計,從美國和歐洲的約25,000名患者增加到約30,000名患者,沙特和巴林的患者人數也有所增加。Vertex還更新了對TDT患者的估計,在美國和歐洲,患者從約7,000名增加到約5,000名,沙特和巴林的患者人數也有所增加。
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•Vertex已在美國啟動了12個授權治療中心(ATC),在歐盟啟動了三個授權治療中心(ATC),最終目標是在美國激活約50個ATC,在歐洲激活25個ATC。Vertex還啟動了沙特計劃中的兩個空中交通管制之一。
•Vertex最近與Synergie Medication Collective簽署了一項協議,提供CASGEVY的准入。Synergie Medical Collective是一家由藍十字和藍盾附屬公司創立的藥物承包組織,覆蓋美國約1億人。
•1月30日,拜登政府與醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)和衞生與公共服務部(HHS)合作,公佈了醫療保險和醫療補助創新細胞與基因療法中心(CGT)准入示範模型的詳細信息。該示範模型的結構是與CMS的自願談判,旨在為SCD細胞和基因療法設計基於多州結果的安排(OBA),州醫療補助計劃可以從2025年1月開始參與這些安排。同時,Vertex正在積極與醫療補助各州合作,確保CASGEVY的即時報銷和保險,並認為CGT准入模式可以通過促進鐮狀細胞社區獲得和資助潛在治療療法提供更多重要工具,幫助解決長期存在的醫療不平等問題。

潛在的短期發射機會
Vertex 正在為以下短期潛在新產品的發佈做準備:

•Vanzacaftor/TezaCaftor/DeutivaCaftor,治療囊性纖維化的下一代三聯口服小分子組合
•在第四季度,Vertex完成了三項關鍵研究,評估了vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor(“vanza三聯體”)對6歲及以上CF患者(SKYLINE 102和103項研究為12歲以上;RIDGELINE研究為6-11歲)相對於TRIKAFTA的療效和安全性。
•Vertex今天分享了來自vanza三聯體三項關鍵研究的積極數據,表明這些研究達到了主要終點和所有關鍵的次要終點。根據這些數據,Vertex計劃在2024年中期之前向vanza三聯體提交全球監管申請,包括使用優先審查憑證向美國食品藥品管理局提交新藥申請(NDA),以及向EMA和加拿大衞生部提交針對6歲及以上CF患者的Maa。
•VX-548 用於治療中度至重度急性疼痛:Vertex 發現了多種選擇性的 NaV1.8 小分子抑制劑,目的是創造一種新的疼痛
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有可能在各種疼痛狀態下有效緩解疼痛的藥物,不受阿片類藥物和其他現有藥物的限制。
•在2023年第四季度,Vertex完成了關鍵項目,其中包括三項3期試驗:一項腹部整形術的隨機對照試驗;一項拇囊切除術的隨機對照試驗;以及一項單臂安全性和有效性試驗。
•Vertex 最近分享了三項 VX-548 治療急性疼痛的 3 期試驗的積極結果。根據這些數據,Vertex計劃在2024年中期之前向美國食品藥品管理局提交一份治療中度至重度急性疼痛的保密協議。VX-548 在急性疼痛中被指定為 “快速療法” 和 “突破性療法”。

選擇臨牀階段的研發管道
Vertex正在利用一系列模式提供多元化的潛在變革性嚴重疾病藥物。下文總結了部分臨牀開發項目的最新和預期進展。

囊性纖維化
Vertex繼續為5,000多名不製造CFTR蛋白且無法從CFTR調節劑以及一流的小分子口服CFTR調節劑中受益的患者尋求霧化mRNA療法。
•Vertex 完成了針對 CF 患者的 VX-522 第 1/2 期研究的單次遞增劑量 (SAD) 部分的給藥。
◦Vertex啟動了該研究的多重遞增劑量(MAD)部分;篩查、入組和給藥正在進行中。Vertex預計將在2024年底或2025年初分享這項研究的數據。

鐮狀細胞病和β地中海貧血
•Vertex完成了兩項針對5至11歲SCD或TDT患者CASGEVY的全球3期研究的入組。
•此外,Vertex繼續研究臨牀前資產,為CASGEVY提供更温和的調理,這可能會將符合條件的患者羣體擴大到超過15萬人。

周圍神經病理性疼痛 (PNP)
•2023 年 12 月,Vertex 與 VX-548 分享了糖尿病周圍神經病變的 2 期陽性結果,這種疾病影響了大約 200 萬美國人。
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•Vertex將在2024年第一季度與監管機構會面,並預計此後將VX-548 推向關鍵開發階段。
•Vertex 啟動了一項針對 VX-548 治療腰骶神經根病 (LSR) 的 2 期研究,這是另一種周圍神經病理性疼痛,也是 PNP 類別中需求未得到滿足且未獲批准療法的最大患者羣體(超過 40%)。篩查、入組和給藥正在進行中。
•Vertex預計將在2024年啟動一項用於治療PNP的第二階段研究,其口服制劑為下一代選擇性Nav1.8抑制劑 VX-993。

急性疼痛
•Vertex還預計將在2024年啟動一項2期研究,該研究採用一種口服制劑 VX-993(一種下一代Nav1.8抑制劑),用於治療中度至重度急性疼痛。
•Vertex 預計在 2024 年完成支持臨牀試驗的研究,並申請 VX-993 靜脈注射製劑的臨牀試驗申請。
•Vertex將繼續開發Nav1.7抑制劑,既可以單獨使用,也可以與Nav1.8抑制劑聯合使用,以治療急性和周圍神經性疼痛,這與Nav1.8抑制劑聯合使用。

APOL1 介導的腎臟疾病 (AMKD)
Vertex 發現並開發了多種具有 APOL1 功能的口服小分子抑制劑,開創了一類針對腎臟疾病潛在遺傳驅動因素的新藥物。
•Vertex完成了inaxaplin關鍵項目2B期劑量範圍部分的入組,這是一項針對AMKD患者的單一2/3期臨牀試驗。
•Vertex預計將為第三階段選擇劑量,並在2024年第一季度開始第三階段。

1 型糖尿病 (T1D)
Vertex正在評估使用幹細胞衍生、完全分化、產生胰島素的胰島細胞來替代T1D患者中被破壞的產生胰島素的內源性胰島素的胰島細胞的細胞療法,目標是開發一種潛在的一次性功能性治療方法。
•VX-880,具有標準免疫抑制功能的完全分化胰島細胞:
◦完成了 VX-880 1/2 期研究 A、B 和 C 部分的入組。是一種異基因、幹細胞衍生、完全分化、產生胰島素的胰島細胞療法,與標準免疫抑制結合使用,適用於患有 T1D 和低血糖意識受損和反覆出現的低血糖事件的人。
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◦Vertex已根據協議的規定暫停研究,等待獨立數據監控委員會和全球監管機構對全部數據的審查。
•VX-264,封裝在免疫保護裝置中的完全分化的胰島細胞:
◦VX-264 的臨牀試驗是一項由多部分組成的1/2期研究,它將相同的 VX-880 細胞封裝在一個旨在消除對免疫抑制劑需求的新型設備中。
◦Vertex已經完成了研究的A部分。
◦根據協議,獨立數據監測委員會審查了研究A部分患者給藥的全部數據,並建議推進該研究的B部分,該研究已在多箇中心和國家啟動。
•免疫力低下、經過編輯的完全分化的胰島細胞:
◦Vertex 的低免疫細胞計劃包括使用 CRISPR/Cas9 對 VX-880 和 VX-264 程序中使用的相同幹細胞衍生的、完全分化的胰島進行基因編輯,以掩蓋細胞免疫系統的侵害。該計劃正在研究階段取得進展。

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非公認會計準則財務指標
在本新聞稿中,Vertex的財務業績和財務指導是根據美國普遍接受的會計原則(GAAP)和某些非公認會計準則財務指標提供的。特別是,非公認會計準則財務業績和指導不包括在Vertex的税前收入(i)股票薪酬支出,(ii)無形資產攤銷費用,(iii)與公司戰略投資公允價值相關的收益或虧損,(iv)或有對價公允價值的增加或減少,(v)收購相關成本,(vii)無形資產減值費用以及(vii)其他調整。該公司的非公認會計準則財務業績還在其所得税準備金中排除了與其對上述税前收入的非公認會計準則調整以及某些離散項目相關的估計税收影響。這些業績不應被視為公司GAAP業績的替代品,而是對根據GAAP提供的業績的補充。管理層認為,這些非公認會計準則財務指標有助於表明公司業務的潛在趨勢,對於將當前業績與前期業績進行比較非常重要,並提供有關公司財務狀況的更多信息,公司認為這些信息有助於瞭解其持續業務。管理層還使用這些非公認會計準則財務指標來制定內部和外部溝通的預算和運營目標,管理公司的業務並評估其業績。該公司對非公認會計準則財務指標的計算可能與其他公司使用的計算方法不同。所附財務信息中包含GAAP財務業績與非GAAP財務業績的對賬。
該公司在非公認會計準則基礎上提供有關綜合研發、收購的知識產權研發和銷售及收購費用以及有效税率的指導。除非另有説明,否則有關GAAP和非GAAP研發、收購的IPR&D和SG&A合併支出的指導不包括與任何潛在的未來業務發展交易(包括合作、資產收購和/或第三方知識產權許可)相關的估算。該公司沒有就其GAAP有效税率提供指導,因為它無法合理確定地預測與股票薪酬相關的超額税收優惠的影響,以及某些可能具有重要意義的離散項目的可能性。
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Vertex 製藥公司
合併收益表
(以百萬計,每股金額除外)(未經審計)

截至12月31日的三個月截至12月31日的十二個月
2023202220232022
產品收入,淨額$2,517.7 $2,302.7 $9,869.2 $8,930.7 
成本和支出:
銷售成本368.0 283.3 1,262.2 1,080.3 
研究和開發費用824.6 694.1 3,162.9 2,540.3 
收購了正在進行的研發費用17.8 22.6 527.1 115.5 
銷售、一般和管理費用369.1 267.4 1,136.6 944.7 
或有對價公允價值的變化(50.3)1.8 (51.6)(57.5)
成本和支出總額1,529.2 1,269.2 6,037.2 4,623.3 
運營收入988.5 1,033.5 3,832.0 4,307.4 
利息收入179.5 86.0 614.7 144.6 
利息支出(10.6)(11.6)(44.1)(54.8)
其他費用,淨額(9.8)(31.1)(22.8)(164.8)
所得税準備金前的收入1,147.6 1,076.8 4,379.8 4,232.4 
所得税準備金178.8 257.9 760.2 910.4 
淨收入$968.8 $818.9 $3,619.6 $3,322.0 
普通股每股淨收益:
基本$3.76 $3.19 $14.05 $12.97 
稀釋$3.71 $3.15 $13.89 $12.82 
每股計算中使用的股份:
基本257.7 256.9 257.7 256.1 
稀釋260.9 260.3 260.5 259.1 


Vertex 製藥公司
產品收入
(單位:百萬)(未經審計)

截至12月31日的三個月截至12月31日的十二個月
2023202220232022
TRIKAFTA/自助餐廳$2,333.3 $2,021.5 $8,944.7 $7,686.8 
其他 CF 產品184.4 281.2 924.5 1,243.9 
產品收入,淨額$2,517.7 $2,302.7 $9,869.2 $8,930.7 
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Vertex 製藥公司
GAAP 與非 GAAP 財務信息的對賬
(以百萬計,百分比除外)(未經審計)

截至12月31日的三個月截至12月31日的十二個月
2023202220232022
GAAP 銷售成本
$368.0 $283.3 $1,262.2 $1,080.3 
股票薪酬支出(2.1)(2.4)(7.5)(9.4)
無形資產攤銷費用(1.7)— (1.7)— 
非公認會計準則銷售成本
$364.2 $280.9 $1,253.0 $1,070.9 
GAAP 研發費用$824.6 $694.1 $3,162.9 $2,540.3 
股票薪酬支出(123.0)(68.0)(354.9)(297.9)
無形資產減值費用 (3)— — — (13.0)
收購相關成本 (4)(2.8)(2.8)(11.3)(24.9)
非公認會計準則研發費用$698.8 $623.3 $2,796.7 $2,204.5 
收購了正在進行的研發費用$17.8 $22.6 $527.1 $115.5 
GAAP 銷售、一般和管理費用$369.1 $267.4 $1,136.6 $944.7 
股票薪酬支出(83.5)(41.1)(218.8)(184.0)
收購相關成本 (4)— (0.7)— (13.9)
非公認會計準則銷售、一般和管理費用$285.6 $225.6 $917.8 $746.8 
非公認會計準則研發、收購的知識產權研發和銷售與收購費用合計$1,002.2 $871.5 $4,241.6 $3,066.8 
GAAP 其他支出,淨額$(9.8)$(31.1)$(22.8)$(164.8)
戰略投資的公允價值下降0.4 6.0 0.6 149.1 
非公認會計準則其他支出,淨額$(9.4)$(25.1)$(22.2)$(15.7)
GAAP 所得税準備金$178.8 $257.9 $760.2 $910.4 
税收調整 (1)35.5 (36.3)194.7 101.7 
非公認會計準則所得税準備金$214.3 $221.6 $954.9 $1,012.1 
GAAP 有效税率15.6 %24.0 %17.4 %21.5 %
非公認會計準則有效税率16.3 %18.5 %19.4 %20.8 %
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Vertex 製藥公司
GAAP 與非 GAAP 財務信息的對賬(續)
(以百萬計,每股金額除外)(未經審計)

截至12月31日的三個月截至12月31日的十二個月
2023202220232022
GAAP 營業收入$988.5 $1,033.5 $3,832.0 $4,307.4 
股票薪酬支出208.6 111.5 581.2 491.3 
無形資產攤銷費用1.7 — 1.7 — 
或有對價的公允價值減少(增加)(3)(50.3)1.8 (51.6)(57.5)
無形資產減值費用 (3)— — — 13.0 
收購相關成本 (4)2.8 3.5 11.3 38.8 
非公認會計準則營業收入$1,151.3 $1,150.3 $4,374.6 $4,793.0 
截至12月31日的三個月截至12月31日的十二個月
2023202220232022
GAAP 淨收入$968.8 $818.9 $3,619.6 $3,322.0 
股票薪酬支出208.6 111.5 581.2 491.3 
無形資產攤銷費用1.7 — 1.7 — 
戰略投資的公允價值下降0.4 6.0 0.6 149.1 
或有對價的公允價值減少(增加)(3)(50.3)1.8 (51.6)(57.5)
無形資產減值費用 (3)— — — 13.0 
收購相關成本 (4)2.8 3.5 11.3 38.8 
税前收入的非公認會計準則調整總額163.2 122.8 543.2 634.7 
税收調整 (1)(35.5)36.3 (194.7)(101.7)
非公認會計準則淨收益$1,096.5 $978.0 $3,968.1 $3,855.0 
攤薄後普通股每股淨收益:
GAAP$3.71 $3.15 $13.89 $12.82 
非公認會計準則$4.20 $3.76 $15.23 $14.88 
攤薄後每股計算中使用的股份:
GAAP 和非 GAAP260.9 260.3 260.5 259.1 
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Vertex 製藥公司
簡明合併資產負債表
(單位:百萬)(未經審計)

2023年12月31日2022年12月31日
資產
現金、現金等價物和有價證券$11,218.3 $10,778.5 
應收賬款,淨額1,563.4 1,442.2 
庫存738.8 460.6 
預付費用和其他流動資產623.7 553.5 
流動資產總額14,144.2 13,234.8 
財產和設備,淨額1,159.3 1,108.4 
商譽和無形資產,淨額1,927.9 1,691.6 
遞延所得税資產1,812.1 1,246.9 
經營租賃資產293.6 347.4 
長期有價證券2,497.8 112.2 
其他長期資產895.3 409.6 
總資產$22,730.2 $18,150.9 
負債和股東權益
應付賬款和應計費用$3,020.2 $2,430.6 
其他流動負債527.2 311.5 
流動負債總額3,547.4 2,742.1 
長期融資租賃負債376.1 430.8 
長期經營租賃負債348.6 379.5 
其他長期負債877.7 685.8 
股東權益17,580.4 13,912.7 
負債和股東權益總額$22,730.2 $18,150.9 
已發行普通股257.7 257.0 

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註釋和解釋
1:在截至2023年12月31日和2022年12月31日的三個月和十二個月中,“税收調整” 包括與公司税前收入的非公認會計準則調整相關的估計所得税以及與股票薪酬相關的超額税收優惠。截至2023年12月31日的十二個月的 “税收調整” 還包括與先前納税年度相關的7500萬美元離散福利,該補助金來自於2023年第三季度完成的研發税收抵免研究。截至2022年12月31日的十二個月的 “税收調整” 包括與公司間轉讓定價問題相關的6000萬美元淨離散税收支出,這些支出與我們與公司間轉讓定價事項相關的不確定税收狀況被上一年度估計納税負債的變化部分抵消。
2:公司2024年全年合併的GAAP研發、收購的IPR&D和SG&A費用與合併的非公認會計準則研發、收購的IPR&D和SG&A費用指導之間的差異主要與6億至7億美元的股票薪酬支出有關。除非另有説明,否則有關GAAP和非GAAP研發、收購的IPR&D和SG&A合併支出的指導不包括與任何潛在的未來業務發展交易(包括合作、資產收購和/或第三方知識產權許可)相關的估算。
3:在截至2023年12月31日的三個月中,公司確定需要對DMD進行額外的臨牀前研究,這導致或有對價的相關公允價值下降。在截至2022年6月30日的三個月中,公司修改了某些收購計劃的範圍,導致或有對價的相關公允價值減少,“無形資產減值費用” 為1,300萬美元。
4:截至2023年12月31日和2022年12月31日的三個月和十二個月中,“收購相關成本” 與公司收購Exonics和ViaCyte相關的成本有關。
注:由於四捨五入,金額可能未足夠。
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關於 Vertex
Vertex 是一家全球生物技術公司,投資於科學創新,為嚴重疾病患者創造變革性藥物。該公司已經批准了治療多種慢性、縮短壽命的遺傳疾病(囊性纖維化、鐮狀細胞病和依賴輸血的β地中海貧血)根本原因的藥物,並將繼續推進這些疾病的臨牀和研究項目。Vertex 還擁有強大的臨牀研究療法產品線,涵蓋其他嚴重疾病的各種模式,它對人類因果生物學有着深刻的見解,包括APOL1介導的腎臟疾病、急性和神經性疼痛、1型糖尿病、1型肌強直性營養不良症和α-1抗胰蛋白酶缺乏症。

Vertex 成立於 1989 年,其全球總部位於波士頓,國際總部設在倫敦。此外,該公司在北美、歐洲、澳大利亞、拉丁美洲和中東設有研發基地和商業辦事處。Vertex 一直被公認為業內最佳工作場所之一,包括連續 14 年入選《科學》雜誌的 “傑出僱主” 榜單,併入選《財富》100家最佳工作公司之一。要了解公司最新動態並進一步瞭解Vertex的創新歷史,請訪問www.vrtx.com或在領英、臉書、Instagram、YouTube和Twitter/X上關注我們。

關於前瞻性陳述的特別説明
本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》中定義的前瞻性陳述,包括但不限於Kewalramani博士在本新聞稿中的陳述、提供的有關未來財務業績和運營的信息、標題為 “2024年全年財務指導” 的章節以及有關(i)預期接受我們的CF藥物治療的人數持續增長的聲明,包括對符合條件的年幼兒童的新批准和報銷,我們的持續合作報銷機構將確保符合條件的患者獲得治療的機會,以及對CASGEVY的罕見突變(包括 N1303K 和非典型剪接突變)的患者擴大治療選擇的期望,(ii)與CASGEVY最近和預期的監管批准相關的預期,包括在美國以外尋求更多EAP的計劃,為CASGEVY提交更多監管申報的計劃,對潛在CASGEVY的預期年收入,對在美國、歐洲和沙特阿拉伯啟動ATC計劃的預期,與我們與Synergie Medical Collective的協議相關的預期,以及我們對CGT准入模型潛在收益的看法,(iii)vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor/deutivacaftor可能在短期內在CF中商業推出的預期、計劃和狀況,包括我們計劃於2024年中期在美國、歐洲和加拿大提交監管文件以及在美國使用優先審查憑證的計劃。,(iv) 用於治療中度至重度的 VX-548 可能在短期內商業上線的預期、計劃和狀況急性疼痛,包括對 VX-548 潛在益處的預期,以及我們在 2024 年中期之前提交監管文件的計劃,(v) 公司產品、候選產品和管道項目的預期、開發計劃和預期時間表,包括對其他多個近期臨牀里程碑、研究設計、患者入組、數據可用性、潛在發佈時間和發佈時間安排的預期,(vi) 對擴大無法單獨受益於 CFTR 調節劑的患者的治療選擇的預期,我們的與 Moderna 合作開發 CFTR mRNA 療法以及 VX-522 研究中 MAD 部分的現狀,並預計在 2024 年底或 2025 年初分享該研究的數據,(vii) 對我們的 SCD 和 TDT 計劃和臨牀試驗的期望,包括對更温和的 CASGEVY 調理可以將符合條件的患者羣體擴大到超過 150,000 人的預期,(viii) 對我們 PNP 計劃的期望,包括與監管機構會面的預期並將 PNP 的 VX-548 推向關鍵開發及其時機,我們對 LSR 中 VX-548 的 2 期研究現狀,以及我們使用口服制劑啟動 2 期研究的計劃
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2024 年的 VX-993,(九)對我們急性疼痛計劃的期望,包括計劃在 2024 年啟動 VX-993 口服制劑的 2 期研究、在 2024 年完成 IND 支持研究和申請 VX-993 靜脈注射配方的臨牀試驗,以及繼續開發用於急性疼痛和 PNP 的 Nav1.7 和 Nav1.8 抑制劑的計劃,(x)對我們 AMKD 計劃潛在益處的期望以及為該計劃選擇劑量的計劃第 3 階段,並於 2024 年第一季度開始依那沙普林的 3 期研究,以及 (xi)對我們的T1D計劃的期望,包括使用幹細胞衍生的完全分化胰島細胞的T1D計劃的潛在益處,以及對包括臨牀試驗設計和臨牀進展在內的T1D項目進展的期望。儘管Vertex認為本新聞稿中包含的前瞻性陳述是準確的,但這些前瞻性陳述僅代表公司截至本新聞稿發佈之日的信念,並且存在許多風險和不確定性,可能導致實際事件或結果與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。除其他外,這些風險和不確定性包括:公司對其2024年全年產品收入、支出和有效税率的預期可能不正確(包括因為公司作為其預期基礎的一項或多項假設可能無法實現),公司可能無法在預期的時間表上獲得足夠的補償或額外的監管批准,或者根本無法成功開發、獲得批准或商業化作為 VX-548 急性或急性期的治療方法神經性疼痛,外部因素對公司業務或運營的影響可能不同於公司目前的預期,或更重大的影響,來自臨牀前測試或臨牀試驗的數據,尤其是基於有限數量患者的數據,可能無法預示最終結果,也可能無法按預期的時間表提供,我們試驗的患者註冊可能會延遲,公司可能無法從我們與第三方合作中獲得的預期收益,這些數據來自公司的數據開發計劃可能不支持由於安全性、有效性或其他原因,及時註冊或進一步開發其潛在藥物,預期的商業上市可能會延遲(如果有的話),以及Vertex向美國證券交易委員會(SEC)提交的年度報告和隨後的季度報告中列在 “風險因素” 標題下列出的其他風險,可通過該公司的網站www.vrtx.com和美國證券交易委員會網站www.secgo.cm上查閲 v。你不應過分依賴這些陳述或提供的科學數據。隨着新信息的出現,Vertex 不承擔更新本新聞稿中包含的信息的任何義務。
電話會議和網絡直播
該公司將在美國東部時間下午 4:30 舉辦電話會議和網絡直播。要接聽電話,請撥打(833)630-2124(美國)或+1(412)317-0651(國際),參考 “Vertex Pharmicals 2023年第四季度財報電話會議”。
電話會議將進行網絡直播,可通過Vertex網站www.vrtx.com的 “投資者” 部分訪問網絡直播鏈接。為確保及時連接,建議參與者在預定網絡直播前至少 15 分鐘註冊。存檔的網絡直播將在公司的網站上提供。
(VRTX-E)
頂點接觸點:
投資者關係:
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Manisha Pai,617-961-1899
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