目錄表
美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格：
(標記一)
截至本季度末
或
對於從日本向日本過渡的過渡期，日本將繼續向日本過渡。
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 | (税務局僱主 | |
公司或組織) | 識別號碼) |
Kiniksa Pharmaceuticals，LTD.
(
(地址、郵政編碼和電話號碼，包括主要執行辦公室的區號)
Kiniksa製藥公司
海登大道100號
馬薩諸塞州列剋星敦，郵編：02421
(781) 431-9100
（地址、郵政編碼和電話號碼，包括服務代理人的地區代碼）
不適用
(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 | 交易代碼 | 註冊的每個交易所的名稱 |
這個 (納斯達克全球精選市場) |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型文件服務器加速運行 | ◻ | ☒ | |||||
非加速文件管理器 | ☐ | 規模較小的新聞報道公司 | |||||
新興成長型公司 |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。◻
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如規則所定義)12b—2《交易法》。是的
截至2024年4月19日，已有
目錄表
Kiniksa製藥有限公司。
表格10-Q
截至2024年3月31日的三個月
目錄
頁面 | |
第一部分-財務信息 | 7 |
項目1.財務報表（未經審計） | 7 |
截至2024年3月31日和2023年12月31日的合併資產負債表 | 7 |
截至2024年和2023年3月31日止三個月的合併經營報表和全面虧損 | 8 |
截至2024年和2023年3月31日止三個月合併股東權益表 | 9 |
截至2024年和2023年3月31日止三個月的合併現金流量表 | 10 |
合併財務報表附註 | 11 |
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析 | 28 |
第3項：關於市場風險的定量和定性披露 | 38 |
項目4.控制和程序 | 38 |
第二部分--其他資料 | 40 |
項目2.法律訴訟 | 40 |
項目1A.風險因素 | 40 |
第二項：股權證券的未登記銷售、募集資金的使用和發行人購買股權證券 | 109 |
第三項高級證券違約 | 109 |
第二項第四項：煤礦安全披露 | 109 |
第五項：其他信息 | 109 |
項目6.展品 | 110 |
簽名 | 111 |
2
目錄表
關於前瞻性陳述的特別説明
本季度報告為Form 10-Q(本“季度報告”)，包含前瞻性陳述。本季度報告中除有關歷史事實的陳述外，還包括以下陳述：我們的商業戰略；潛在的價值驅動因素；潛在的適應症；潛在的市場機會和競爭地位；正在進行的、計劃中的和潛在的臨牀試驗和其他研究；臨牀數據的時間和潛在影響；未來的運營結果和財務狀況；我們現金、現金等價物和短期投資的預期時間表；產品開發；預期的產品和候選產品；以可接受的成本和質量供應藥品；合作者、許可證和其他戰略安排；實現我們臨牀里程碑的預期時間表；本新聞稿中包含的前瞻性聲明包括：獲得美國食品和藥物管理局(FDA)或其他司法管轄區監管機構的潛在營銷授權；我們的產品和候選產品的潛在和持續覆蓋範圍及報銷範圍(如果獲得批准)；臨牀和商業活動；研發成本；監管申報和反饋的時間；成功的時機和可能性；以及未來運營和資金需求的管理計劃和目標。
這些表述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性表述中明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。
在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“設計”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”或這些術語的否定或其他類似表述來識別前瞻性陳述，儘管並不是所有的前瞻性陳述都包含這些識別詞語。本季度報告中的前瞻性陳述僅為預測。這些前瞻性陳述主要基於我們目前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營結果。這些前瞻性陳述僅代表截至本季度報告發布之日的情況，可能會受到本季度報告中題為“摘要風險因素”、“風險因素”和“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”部分以及本季度報告其他部分所描述的大量風險、不確定因素和假設的影響。這些前瞻性陳述會受到許多風險和不確定因素的影響，包括但不限於：
| ● | 我們有能力完成我們的主要控股公司從百慕大到英國的註冊地變更(“重新註冊地”)； |
| ● | 我們繼續將ARCALYST商業化的能力®(Rilonacept)，並開發和商業化我們目前和未來的候選產品，如果獲得批准； |
| ● | 在未來產生損失，可能需要我們籌集額外資金； |
| ● | 我們有能力以可接受的成本和質量規格採購足夠數量的產品和候選產品，以滿足患者和合作夥伴的需求； |
| ● | 我們有能力成功完成ARCALYST藥材製造工藝的技術轉讓； |
| ● | 我們的產品和候選產品的市場接受度； |
| ● | 有競爭力和潛在競爭力的產品和技術； |
| ● | 處方者對我們的產品和候選產品的認識和採用(如果獲得批准)； |
| ● | 我們的產品和候選產品的市場規模(如果獲得批准)； |
3
目錄表
| ● | 第三方付款人決定在承保或維持ARCALYST或我們當前或未來的任何候選產品(如果獲得批准)之前不承保或維持承保範圍或建立負擔過重的要求； |
| ● | 漫長而昂貴的臨牀開發過程，其結果不確定，有可能導致臨牀失敗或延誤； |
| ● | 任何適用的監管機構的決定，允許臨牀開發，授予監管排他性，並批准我們當前和未來候選產品的營銷和銷售； |
| ● | 我們預測和預防由我們的產品和候選產品引起的不良事件的能力； |
| ● | 我們識別、授權、獲取、發現或開發其他候選產品的能力； |
| ● | 我們承擔和執行業務合併、對外許可活動、合作或其他戰略交易的能力，以及我們從這些交易中實現價值的能力； |
| ● | 潛在的產品責任索賠； |
| ● | 適用於我們的產品和候選產品的聯邦、州和外國法規要求； |
| ● | 我們獲得、維護、保護和執行與我們的產品和候選產品相關的知識產權的能力；以及 |
| ● | 我們吸引和留住技術人才的能力。 |
由於前瞻性陳述本身就會受到風險和不確定性的影響，其中一些風險和不確定性是無法預測或量化的，有些風險和不確定性是我們無法控制的，因此您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。除適用法律另有要求外，我們不承擔也不明確否認任何因任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因而更新任何前瞻性陳述的義務。
4
目錄表
彙總風險因素
我們的業務面臨許多風險和不確定性，包括第二部分第1A項中描述的風險和不確定性。本季度報告中的“風險因素”。在投資我們的A類普通股時，您應該仔細考慮這些風險和不確定性。影響我們業務的主要風險和不確定性包括以下內容：
| ● | 我們目前正在進行重新註冊，這將需要大量時間和資源支出，並且面臨巨大的風險和不確定性; |
| ● | 我們有虧損的歷史，為了推進我們的運營計劃，我們 可能需要大量額外資金，我們可能無法在需要時或按可接受的條件獲得這些資金; |
| ● | 我們可能無法繼續將ARCALYST商業化，或無法成功將任何未來的產品商業化，這可能會對我們的創收能力產生實質性影響； |
| ● | 我們產品和候選產品的成功商業化，如果獲得批准，將在一定程度上取決於第三方 政黨付款人，包括政府當局和私人健康保險公司，提供資金，建立並保持優惠的覆蓋範圍和定價政策和設定適當的報銷水平； |
| ● | 如果我們無法在臨牀開發中推進我們的候選產品，無法獲得監管部門的批准並實現商業化，或者在這方面遇到重大延誤，我們的業務可能會受到實質性損害； |
| ● | 我們的產品和候選產品的目標患者人羣的發病率和流行率尚未準確確定；如果我們的產品和我們產品的市場機會候選人是比我們估計的要小，或者我們獲得的任何批准是基於我們對目標患者羣體的狹義定義，我們的收入和實現盈利的能力可能會受到實質性的不利影響; |
| ● | 我們候選產品的臨牀開發是一個漫長而昂貴的過程，具有不確定的時間表、成本和結果； |
| ● | 我們在臨牀前研究和/或臨牀試驗中可能會遇到重大延誤，包括在獲得進行臨牀試驗、激活站點、招募參與者和進行試驗的監管批准方面的延誤，這可能會推遲或阻止我們的產品開發活動； |
| ● | 我們依賴第三方，包括獨立的合同開發和製造組織(“CDMO”)為了製造我們的ARCALYST和我們的商業供應用於臨牀前和臨牀開發的候選產品；如果這些第三方在我們期望的時間內沒有足夠的製造能力，或者在其他方面表現不令人滿意，包括生產不足以滿足患者需求或臨牀試驗要求的商業和臨牀庫存，或者受到延遲或供應短缺的影響，我們的產品開發活動、監管批准和商業化努力可能會被推遲、阻止或損害； |
| ● | 我們正在進行一項青蒿素原料藥生產工藝的技術轉讓從Regeneron製藥公司(“Regeneron”)到新的CDMO，ARCALYST藥物物質和藥品的分析測試方法到新的合同檢測實驗室(“CTL”)，以及完成技術轉讓和鑑定新的CDMO的過程可能會受到重大風險和不確定因素的影響； |
| ● | 我們依賴並預計將繼續依賴第三方，包括獨立調查人員和合同研究組織(“CRO”)來為我們的候選產品激活場地、進行或以其他方式支持我們的研究活動、臨牀前研究、臨牀試驗和其他試驗；如果這些第三方的表現不令人滿意或不遵守法規要求，我們的產品開發活動可能會被推遲、阻止或損害，我們的業務可能會受到實質性損害； |
5
目錄表
| ● | 對於我們的產品和已獲得許可或從其他各方獲得的候選產品，如果這些締約方沒有充分保護，而我們無法充分保護此類產品和候選產品，或無法確保和保持運營自由，其他方可能會阻止我們將此類產品和候選產品商業化，或者更直接地與我們競爭； |
| ● | 如果我們的專利保護範圍不夠廣泛或我們的專利條款不足以在足夠的時間內保護我們的產品和候選產品，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們類似或相同的技術和產品，我們成功商業化技術和產品的能力可能會受到重大損害; |
| ● | 我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，這可能導致其他人在我們之前或比我們更成功地發現、開發或商業化藥物； |
| ● | 我們可能無法成功執行我們的增長戰略來識別、發現、開發、許可或獲取更多候選產品或技術，我們的戰略可能不會產生預期的結果，或者我們可能會改進或以其他方式改變我們的增長戰略； |
| ● | 我們可能尋求收購業務或進行業務合併、合作或其他戰略交易，這些交易可能不會成功或以有利的條款進行，並且我們可能沒有實現此類交易的預期好處； |
| ● | 我們已經達成並可能尋求達成合作、許可或其他戰略交易或安排，以進一步開發、商業化或以其他方式試圖從我們的一個或多個產品和候選產品實現價值；此類安排或交易可能不成功或以有利的條款進行，這可能對我們開發、商業化或嘗試從我們的產品和候選產品實現價值的能力產生不利影響；和 |
| ● | 我們普通股投票權的所有權集中，包括我們的B類普通股，以及我們A1類和B1類普通股持有人的轉換權，這兩類普通股主要由與我們某些董事有關聯的實體持有，可能會阻止新投資者影響重大的公司決策，並可能對我們A類普通股的價格產生不利影響。 |
工業和其他數據
除非另有説明，本季度報告中包含的某些行業數據和市場數據來自獨立第三方調查、市場研究、公開信息、政府機構的報告以及行業出版物和調查。本季度報告中使用的所有市場數據涉及許多假設和限制，請注意不要過度重視此類估計。我們相信，本季度報告中包含的這些行業出版物和調查的信息是可靠的。
ARCALY ST是Regeneron的註冊商標。僅為方便起見，本季度報告中提及的商標、服務標記和商品名稱可能會在沒有識別符號的情況下列出。
6
目錄表
第一部分-財務信息
項目1.財務報表（未經審計）
KINIKSA PHARMACEUTICALS，LTD
合併資產負債表
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
3月31日 | 12月31日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
資產 |
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|
|
| ||
流動資產： |
|
|
| |||
現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
短期投資 | | | ||||
應收賬款淨額 | | | ||||
庫存 | | | ||||
預付費用和其他流動資產 |
| |
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流動資產總額 |
| |
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財產和設備，淨額 |
| |
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經營性租賃使用權資產 | | | ||||
其他長期資產 | | | ||||
無形資產，淨額 | | | ||||
遞延税項資產 | | | ||||
總資產 | $ | | $ | | ||
負債與股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 | $ | | $ | | ||
應計費用 |
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| | ||
遞延收入 | | | ||||
經營租賃負債 | | | ||||
其他流動負債 | | | ||||
流動負債總額 |
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非流動負債： |
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非當期遞延收入 | | | ||||
非流動經營租賃負債 | | | ||||
其他長期負債 |
| | | |||
總負債 |
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承付款和或有事項(附註13) |
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股東權益： |
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| ||||
A類普通股，面值為 $ |
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B類普通股，面值$ |
| |
| | ||
A1類普通股，$ |
| |
| | ||
B1類普通股，$ |
| |
| | ||
額外實收資本 |
| |
| | ||
累計其他綜合收益(虧損) | ( | | ||||
累計赤字 |
| ( |
| ( | ||
股東權益總額 |
| |
| | ||
總負債和股東權益 | $ | | $ | | ||
附註是這些合併財務報表的組成部分。
7
目錄表
KINIKSA PHARMACEUTICALS，LTD
合併經營報表和全面虧損
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
截至三個月 | ||||||
3月31日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
收入： | ||||||
產品收入，淨額 | $ | | $ | | ||
許可和協作收入 | | | ||||
總收入 | | | ||||
成本和運營費用： |
|
| ||||
銷貨成本 | | | ||||
協作費用 | | | ||||
研發 | | | ||||
銷售、一般和行政 |
| | | |||
總運營費用 |
| |
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運營虧損 |
| ( |
| ( | ||
其他收入 |
| | | |||
所得税前虧損 |
| ( |
| ( | ||
所得税撥備 |
| ( | ( | |||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
普通股股東應佔每股淨虧損--基本虧損和稀釋虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
加權平均已發行普通股-基本普通股和稀釋普通股 |
| | | |||
綜合損失： | ||||||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
其他全面收益(虧損)： | ||||||
短期投資和貨幣換算調整的未實現收益(虧損)，税後淨額 | ( | | ||||
其他全面收益(虧損)合計 | ( | | ||||
全面損失總額 | $ | ( | $ | ( | ||
附註是這些合併財務報表的組成部分。
8
目錄表
KINIKSA製藥有限公司
合併股東權益報表
(單位為千，不包括份額)
(未經審計)
普通股 | 其他內容 | 累計 | 總計 | |||||||||||||||
（A、B、A1和B1類） | 已繳費 | 其他綜合 | 累計 | 股東的 | ||||||||||||||
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| 股票 |
| 金額 |
| 資本 |
| 損失 |
| 赤字 |
| 權益 | ||||||
2023年12月31日的餘額 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
根據激勵獎勵計劃發行A類普通股 | | — | | — | — | | ||||||||||||
基於股份的薪酬費用 | — | — | | — | — | | ||||||||||||
短期投資未實現虧損和貨幣換算調整 | — | — | — | ( | — | ( | ||||||||||||
淨虧損 | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||||
2024年3月31日餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||||
普通股 | 其他內容 | 累計 | 總計 | |||||||||||||||
（A、B、A1和B1類） | 已繳費 | 其他綜合 | 累計 | 股東的 | ||||||||||||||
|
| 股票 |
| 金額 |
| 資本 |
| 收入 |
| 赤字 |
| 權益 | ||||||
2022年12月31日的餘額 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
根據激勵獎勵計劃發行A類普通股 |
|
| | — | | — | — |
| | |||||||||
基於股份的薪酬費用 |
|
| — | — | | — | — |
| | |||||||||
短期投資和貨幣換算調整的未實現收益 |
|
| — | — | — | | — |
| | |||||||||
淨虧損 |
|
| — | — | — | — | ( |
| ( | |||||||||
2023年3月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
附註是這些合併財務報表的組成部分。
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目錄表
KINIKSA PHARMACEUTICALS，LTD
合併現金流量表
(單位：千)
(未經審計)
截至三個月 | ||||||
3月31日 | ||||||
| 2024 | 2023 | ||||
經營活動的現金流： |
|
| ||||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
將淨虧損調整為經營活動提供的現金淨額： |
|
| ||||
折舊及攤銷費用 |
| |
| | ||
基於股份的薪酬費用 |
| |
| | ||
非現金租賃費用 |
| |
| | ||
短期投資保費攤銷和折扣增加 | | ( | ||||
財產和設備處置損失 |
| — |
| | ||
遞延所得税 | | | ||||
經營性資產和負債變動情況： |
|
| ||||
預付費用和其他流動資產 |
| |
| ( | ||
應收賬款淨額 | | | ||||
庫存 | | ( | ||||
合同資產 | — | | ||||
其他長期資產 | ( | | ||||
應付帳款 |
| ( |
| ( | ||
應計費用和其他流動負債 |
| |
| ( | ||
經營租賃負債 | ( | ( | ||||
遞延收入 | ( | | ||||
其他長期負債 |
| | | |||
經營活動提供(用於)的現金淨額 |
| |
| ( | ||
投資活動產生的現金流： |
|
|
| |||
購置財產和設備 |
| ( |
| ( | ||
購買短期投資 | ( | ( | ||||
短期投資的到期日收益 | | | ||||
投資活動提供(用於)的現金淨額 |
| |
| ( | ||
融資活動的現金流： |
|
|
| |||
根據激勵獎勵計劃和員工購股計劃發行A類普通股所得款項 |
| | | |||
與為僱員納税義務投標的普通股有關的付款 | ( | ( | ||||
融資活動提供的現金淨額 |
| |
| | ||
現金及現金等價物淨增(減) |
| |
| ( | ||
期初現金及現金等價物 |
| | | |||
期末現金及現金等價物 | $ | | $ | | ||
補充信息： | ||||||
繳納所得税的現金 | $ | — | $ | | ||
補充披露非現金投資和融資活動： | ||||||
因新租約、修改租約和終止租約而導致的使用權資產變更 | $ | | $ | | ||
應付賬款和應計費用及其他負債中包括的財產和設備的增加 | | — | ||||
附註是這些合併財務報表的組成部分。
10
目錄表
1.報告的業務性質和呈報依據。
Kiniksa製藥有限公司(“本公司”)是一家商業階段的生物製藥公司，專注於發現、收購、開發和商業化治療藥物，用於患有嚴重未得到滿足的醫療需求的衰弱疾病患者。該公司的免疫調節資產組合基於強大的生物原理或經過驗證的機制，針對一系列未得到充分服務的心血管和自身免疫疾病，並提供差異化的潛力。
公司受到生物製藥行業和全球健康、社會、經濟和市場狀況中商業階段公司常見的風險和不確定因素的影響，包括公司對包括合同研究組織和合同製造組織在內的第三方的依賴，公司獲得監管批准的有限經驗，公司可能無法成功完成當前或未來候選產品的研究和開發，公司可能無法充分保護其技術，潛在的競爭，任何當前或未來的候選產品將獲得必要的政府監管批准的不確定性，ARCALYST將繼續具有商業可行性，以及公司當前或未來的任何候選產品，如果獲得批准，將在商業上可行。此類風險和不確定性可能會受到重大和不確定變化的影響，這些變化可能會對公司的業務和運營、臨牀前研究和臨牀試驗、與公司有業務往來的第三方的業務和運營以及國家和全球經濟造成重大影響，所有這些都可能對公司的業務、財務狀況和運營結果產生重大影響。
合併原則
所附綜合財務報表乃按照美國公認會計原則(“GAAP”)編制，包括本公司及其全資附屬公司Kiniksa PharmPharmticals Corp.(“Kiniksa US”)、Primatope Treateutics，Inc.(“Primatope”)及Kiniksa PharmPharmticals(UK)，Ltd.(“Kiniksa UK”)的賬目，以及Kiniksa UK、Kiniksa PharmPharmticals(德國)GmbH(“Kiniksa德國”)、Kiniksa PharmPharmticals(法國)SARL(“Kiniksa France”)及Kiniksa PharmPharmticals GmbH(“Kiniksa Swiss”)的附屬公司的賬目。在清除所有重要的公司間賬户和交易之後。當Kiniksa製藥有限公司實體以其單一的、未合併的形式被提及時，它被稱為“Kiniksa百慕大”。
預算的使用
根據公認會計原則編制公司合併財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響報告期間報告的資產和負債額、合併財務報表日期的或有資產和負債的披露以及報告期內報告的費用金額。這些合併財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於收入的確認、研發費用的應計和我們遞延税項資產的估值。根據情況、事實和經驗的變化，定期審查估計數。估計的變化被記錄在它們被知道的時間段。實際結果可能與這些估計不同。
未經審計的中期綜合財務信息
隨附的未經審計綜合財務報表已根據美國公認會計準則編制，以提供中期財務信息。隨附的未經審計的合併財務報表不包括公認會計準則要求的所有信息和腳註，以完成合並財務報表。本季度報告Form 10-Q中包含的信息應與公司經審計的綜合財務報表以及公司截至2023年12月31日年度報告Form 10-K(“2023年Form 10-K”)中的附註一起閲讀。公司的會計政策在公司2023年Form 10-K中包含的合併財務報表附註中進行了描述，並在本報告中根據需要進行了更新。隨附的年終綜合資產負債表來自經審計的財務報表，但不是
11
目錄表
包括GAAP要求的所有信息披露。未經審核的中期綜合財務報表按與經審核的年度綜合財務報表相同的基準編制，管理層認為該等調整反映所有調整，其中僅包括公司截至2024年3月31日、2024年3月31日及2023年3月31日止三個月的財務狀況及截至2024年及2023年3月31日止三個月的經營業績、截至2024年及2023年3月31日止三個月的股東權益變動及截至2024年及2023年3月31日止三個月的現金流量所需的正常經常性調整。截至2024年3月31日的三個月的業績不一定表明截至2024年12月31日的一年、任何其他中期或任何未來一年或時期的預期業績。
流動性
本公司已評估是否有整體考慮的情況及事件令人對本公司在綜合財務報表發出後一年內繼續經營的能力產生重大懷疑。截至2024年3月31日，本公司累計虧損美元。
重要會計政策摘要
庫存
存貨以成本或估計可變現淨值兩者中較低者為準，按先進先出法計算成本。當庫存預計將在公司正常運營週期之外使用時，公司將庫存歸類為長期庫存，並將此類金額計入我們綜合資產負債表中的其他長期資產。在其候選藥物獲得監管部門批准之前，該公司產生了製造候選產品的費用，以支持可能用於支持這些療法的商業推出的臨牀開發。在收到或被認為可能獲得監管批准的日期之前，公司將所有此類成本記錄為研究和開發費用。本公司於每個報告期內對資本化存貨的可回收性進行評估，並在首次確認減值的期間將任何過剩和過時的存貨減記至其可變現淨值。此類減值費用一旦發生，將作為銷售成本的一個組成部分在公司的綜合經營報表和全面收益(虧損)中記錄。確定庫存成本是否可變現需要管理層使用估計數。如果實際市場狀況不如管理層預期的那樣有利，可能需要額外減記庫存。
可用於生產臨牀或商業產品的成品，在確定並貼上標籤以供臨牀試驗使用時，作為研究和開發成本支出，因為產品需要重新貼標籤以供替代用途。根據我們的患者援助計劃，最終將免費分發的成品庫存，當它們被標記為免費商品時，將被確認為銷售費用。
該公司正在進行從Regeneron製藥公司(“Regeneron”)到一個新的合同開發和製造組織(“CDMO”)的ARCALYST藥物物質製造技術轉讓。與在新的製造地點建立ARCALYST生產有關的成本，如不符合研發標準或將其資本化為庫存，包括消耗的原材料，將計入所發生期間的貨物銷售成本。在截至2024年3月31日的三個月內，公司產生了
此前在公司2023年10-K報表中披露的重大會計政策沒有其他重大變化。
12
目錄表
最近採用的會計公告
2023年11月，FASB發佈了會計準則更新號2023-07，分部報告--對可報告分部披露的改進。修正案要求在年度和中期基礎上披露增量分部信息。修正案還要求擁有單一可報告分部的公司提供本次修訂所要求的所有披露以及會計準則彙編280分部報告中所有現有的分部披露。修正案在2023年12月15日之後開始的財政年度以及2024年12月15日之後開始的過渡期內生效。該公司預計，修訂的通過不會對其財務報表產生實質性影響。
2023年12月，FASB發佈了會計準則更新號2023-09，所得税-所得税披露的改進。修正案要求(1)加強披露與實體的有效税率核對有關的信息；(2)按司法管轄區分列繳納的所得税。這些修正案在2024年12月15日之後的年度期間生效。該公司預計，修訂的通過不會對其財務報表產生實質性影響。
2金融資產負債的公允價值。
按公允價值列賬的金融資產和負債應在公允價值層次的下列三個級別之一進行分類和披露，其中前兩個級別被視為可見，最後一個級別被視為不可見：
| ● | 級別1-相同資產或負債在活躍市場的報價。 |
| ● | 第2級--可觀察到的投入(第1級報價除外)，例如類似資產或負債活躍市場的報價，相同或類似資產或負債不活躍市場的報價，或可觀察到或可由可觀察市場數據證實的其他投入。 |
| ● | 第三級--很少或沒有市場活動支持的不可觀察的投入，這些活動對確定資產或負債的公允價值具有重要意義，包括定價模型、貼現現金流方法和類似技術。 |
下表提供了有關該公司按公允價值經常性計量的金融工具的信息，並顯示了用於確定此類公允價值的公允價值等級：
公允價值計量 | ||||||||||||
截至2024年3月31日使用： | ||||||||||||
| 第1級 |
| 二級 |
| 第三級 |
| 總計 | |||||
資產： |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
現金等價物--貨幣市場基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
現金等值物-美國國債 | — | | — | | ||||||||
短期投資--美國財政部票據 | — | | — | | ||||||||
$ | | $ | | $ | — | $ | | |||||
公允價值計量 | ||||||||||||
截至2023年12月31日，使用： | ||||||||||||
| 第1級 |
| 二級 |
| 第三級 |
| 總計 | |||||
資產： |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
現金等價物--貨幣市場基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
現金等值物-美國國債 | — | | — | | ||||||||
短期投資--美國財政部票據 | — | | — | | ||||||||
$ | | $ | | $ | — | $ | | |||||
13
目錄表
截至2024年3月31日的三個月和截至2023年12月31日的一年內，有
毛收入 | 毛收入 | ||||||||||||||
攤銷 | 未實現 | 未實現 | 信用 | 公平 | |||||||||||
成本 | 收益 | 損失 | 損失 | 價值 | |||||||||||
2024年3月31日 | |||||||||||||||
現金等價物--美國國債 | $ | | $ | — | $ | — | $ | — | $ | | |||||
短期投資--美國財政部票據 | | | ( | — | | ||||||||||
$ | | $ | | $ | ( | $ | — | $ | | ||||||
毛收入 | 毛收入 | ||||||||||||||
攤銷 | 未實現 | 未實現 | 信用 | 公平 | |||||||||||
成本 | 收益 | 損失 | 損失 | 價值 | |||||||||||
2023年12月31日 | |||||||||||||||
現金等價物--美國國債 | $ | | $ | — | $ | — | $ | — | $ | | |||||
短期投資--美國財政部票據 | | | — | — | | ||||||||||
$ | | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||||
截至2024年3月31日，我們認為投資組合中的未實現損失本質上是暫時性的，並非由於信用損失造成的。我們有能力持有此類投資，直至恢復公允價值。我們利用特定的識別方法來計算已實現的損益。我們有
3. 產品收入，淨
ARCALY銷售的產品淨收入如下：
截至三個月 | ||||||
3月31日 | ||||||
2024 | 2023 | |||||
產品收入，淨額 | $ | | $ | | ||
14
目錄表
下表總結了截至2024年3月31日止三個月每個產品收入津貼和儲備類別的餘額和活動：
合同 | 政府 | |||||||||||
調整 | 返點 | 退貨 | 總計 | |||||||||
2023年12月31日的餘額 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
與本年度銷售有關的現行撥備 | | | | | ||||||||
與前幾年有關的調整 | — | ( | | | ||||||||
與本年度銷售有關的付款/退貨 | ( | ( | — | ( | ||||||||
與前幾年銷售有關的付款/退貨 | ( | ( | — | ( | ||||||||
2024年3月31日餘額 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
截至2024年3月31日和2023年12月31日，包含在我們的綜合資產負債表中的收入相關準備金總額概述如下：
3月31日 | 十二月三十一日， | |||||
2024 | 2023 | |||||
應收賬款組成部分 | $ | ( | $ | ( | ||
其他流動負債的組成部分 | | | ||||
與收入相關的準備金總額 | $ | | $ | | ||
公司的所有貿易應收賬款主要來自公司第三方物流提供商在美國的產品收入。
4. 庫存
庫存包括以下內容：
3月31日 | 十二月三十一日， | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
原料 | $ | | $ | — | ||
半成品 |
| |
| | ||
成品 | | | ||||
總庫存 | $ | | $ | | ||
資產負債表分類： | ||||||
庫存 | $ | | $ | | ||
其他長期資產 |
| |
| — | ||
總庫存 | $ | | $ | | ||
15
目錄表
5. 財產和設備，淨值
財產和設備，淨額包括：
3月31日 | 12月31日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
傢俱、固定裝置和車輛 | $ | | $ | | ||
計算機硬件和軟件 |
| |
| | ||
租賃權改進 | | | ||||
實驗室設備 | | | ||||
在建工程 |
| |
| | ||
總資產和設備 | | | ||||
減去：累計折舊 |
| ( |
| ( | ||
財產和設備合計(淨額) | $ | | $ | | ||
折舊費用為$
截至2024年3月31日和2023年12月31日，$
6. 無形資產
下表彙總了截至2024年3月31日和2023年12月31日的無形資產（扣除累計攤銷）。
截至2024年3月31日 | 截至2023年12月31日 | |||||||||||||||||||
估計數 | 累計 | 累計 | ||||||||||||||||||
| 生活 |
| 成本 |
| 攤銷 |
| 網絡 | 成本 |
| 攤銷 |
| 網絡 | ||||||||
監管里程碑 | $ | | $ | | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||||||
7. 應計費用
應計費用包括以下內容：
3月31日 | 12月31日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
應計研究與開發費用 | $ | | $ | | ||
應計僱員薪酬和福利 | | | ||||
應計協同費用 | | | ||||
應計法律、商業和專業費用 |
| |
| | ||
其他 |
| |
| | ||
$ | | $ | | |||
8.不同的人，基於股份的薪酬
本公司擁有多項股權薪酬計劃，包括2018年度激勵獎勵計劃(“2018計劃”)、2018年度員工購股計劃(“2018 ESPP”)及根據2018年度計劃批准的Rilonacept長期激勵計劃(“RLTIP”)。自2018年度計劃生效後，本公司停止發放2015年度股權激勵計劃(經修訂的《2015年度計劃》，連同2018年度計劃《計劃》)的獎勵。
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目錄表
2015年計劃
截至2024年3月31日，有
2018年計劃
2018年計劃規定授予激勵性股票期權、非限制性股票期權、股票增值權、限制性股票、股息等價物、限制性股票單位(“RSU”)和其他基於股票或現金的獎勵。根據2018年計劃的常青樹條款，截至2024年1月1日，2018年計劃下可供未來發行的股票數量增加了
2018 ESPP
2023年12月，公司董事會批准自2024年1月1日起增加
選項
該計劃下的股票期權活動摘要如下：
加權 | |||||
數量： | 平均值 | ||||
股票 | 行權價格 | ||||
截至2023年12月31日的未償還債務 |
| | $ | | |
授與 |
| | $ | | |
已鍛鍊 |
| ( | $ | | |
被沒收 |
| ( | $ | | |
截至2024年3月31日未完成 |
| | $ | | |
截至2024年3月31日可行使的股票期權 |
| | $ | | |
截至2024年3月31日未歸屬的股票期權 |
| | $ | | |
截至2024年3月31日，與未歸屬股票期權獎勵相關的未確認補償支出總額為$
限售股單位
作為股權激勵薪酬的一部分，公司向符合條件的員工發放帶有服務條件的RSU(“基於時間的RSU”)。基於時間的RSU背心
於截至2020年及2019年12月31日止年度內，本公司向合資格員工頒發首個RSU獎項(“首屆RLTIP RSU獎項”)，作為RLTIP計劃的一部分。於截至2021年12月31日止年度內，FDA的里程碑(定義見RLTIP)已達到(該等成就的日期，即“達標日期”)及(1)根據首個RLTIP RSU獎勵計劃可發行的A類普通股數目已根據RLTIP釐定，並於2022年3月一次性歸屬，及(2)本公司於達致成就日期就根據RLTIP釐定的股份數目授予第二套RSU獎勵，該等股份於2023年3月一次性歸屬。
在截至2024年3月31日、2024年3月31日和2023年3月31日的三個月內，公司確認的補償費用為
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目錄表
下表總結了RSU活動，包括截至2024年3月31日的三個月內根據RSTIP發佈的RSU：
加權 | |||||
平均值 | |||||
數量： | 授予日期 | ||||
股票 | 公允價值 | ||||
截至2023年12月31日的未授權RSU | | $ | | ||
授與 | | $ | | ||
既得 | ( | $ | | ||
被沒收 | ( | $ | | ||
截至2024年3月31日未歸屬的RSU | | $ | | ||
截至2024年3月31日，與RSU獎勵相關的未確認賠償成本總額為 $
基於股份的薪酬
以股份為基礎的報酬費用在綜合經營報表和全面虧損中分類如下：
截至三個月 | ||||||
3月31日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
銷貨成本 | $ | | $ | | ||
研發費用 | | | ||||
銷售、一般和行政費用 |
| |
| | ||
$ | | $ | | |||
9.不同的許可協議，不同的許可協議。
基因泰克許可協議
本公司與Genentech，Inc.和F.Hoffmann-La Roche Ltd(統稱為“Genentech”)簽訂了一份許可協議(“Genentech許可協議”)，於2022年9月生效，根據該協議，公司授予Genentech開發、製造和商業化vixarelimab及相關抗體的全球獨家權利(每一項權利均為“Genentech許可產品”)。
根據基因泰克許可協議，公司收到一筆預付款#美元
18
目錄表
獲得許可的產品，該基因泰克許可產品的法規排他性到期，或該基因泰克許可產品在該國首次商業銷售的十週年。
根據並遵守基因泰克許可協議的條款，基因泰克擁有全球獨家權利，以其獨家費用進行基因泰克許可產品的開發和商業化活動。儘管如上所述，該公司有責任最終完成其2b期臨牀試驗，評估vixarelimab在減少結節性癢疹的有效性、安全性和耐受性方面的有效性、安全性和耐受性，費用由該公司承擔。該公司和基因泰克都參與了一個聯合過渡委員會，該委員會負責協調和監督公司完成其2b期臨牀試驗。
關於基因泰克許可協議的説明
截至基因泰克生效日期，該公司在基因泰克許可協議中確定了以下履約義務：(I)交付vixarelimab的獨家許可；(Ii)初始藥品供應交付；(Iii)藥品再供應交付；以及(Iv)完成vixarelimab的2b期臨牀試驗。
該公司確定基因泰克許可協議的交易價格包括
如上所述，該公司確定了
履行義務 | 識別方法 | |
Vixarelimab的獨家許可 | 當許可轉讓給基因泰克時，因為許可的控制權在基因泰克生效之日轉移，基因泰克可以在該日期開始使用許可並從中受益。 | |
首次藥品供應交付 | 交付後的時間點。 | |
藥品再補給交付 | 交付後的時間點。 | |
完成vixarelimab的2b期臨牀試驗 | 隨着時間的推移；使用成本比成本輸入法，這被認為是最好地描述控制權轉移給客户的方法。在成本-成本輸入法中，完工百分比是根據截至期末發生的實際成本與總估計成本的比率計算的。收入以分配的交易價格的百分比乘以完成百分比來記錄。 |
該公司確認了$
19
目錄表
華東合作協議
於2022年2月(“生效日期”)，本公司訂立
根據華東合作協議，公司收到的預付現金總額為#美元。
本公司認為，就會計目的而言，華東合作協議不應合併及視為單一安排，因為華東合作協議是根據不同及不同的商業目標單獨磋商，一份華東合作協議的對價金額並不取決於另一份華東合作協議的價格或表現，而華東合作協議所承諾的貨品及服務並非單一履約責任。
Mavrilimumab Huadong合作協議會計
截至生效日期，公司在mavrilimimab華東合作協議中確定了以下履行義務：（i）交付mavrilimimab在華東地區的獨家許可;（ii）在華東地區提供mavrilimimab產品的某些材料的臨牀生產供應。
公司在Mavrilimumab華東合作協議開始時確定了交易價格，其中包括$
公司在某個時間點（即將許可證轉讓給華東時）確認許可證履行義務的收入。由於許可證的控制權已於生效日期轉移，並且華東可以開始使用許可證並從中受益，公司認識到 $
20
目錄表
在某一時間點，即每次向華東交付供應時，承擔臨牀製造供應的收入義務。
Rilonacept華東合作協議的核算
截至生效日期，本公司已確定
本公司於訂立利洛那塞華東合作協議時釐定交易價，包括
本公司確認Rilonacept華東合作協議中單一履約義務的收入，該協議包括華東地區利洛那普產品的獨家許可證及臨牀和商業生產義務在某個時間點，在此基礎上，每次相關材料的交付都將材料的控制權轉移到華東。該公司目前預計將在協議有效期內確認收入。這一估計數考慮了裏洛納塞特華東合作協議下的開發和商業活動的時機，並可能根據各種活動的變化而減少或增加。
該公司確認了$
下表彙總了公司在截至2024年3月31日的三個月中與許可和協作協議相關的合同資產和合同負債：
餘額為 | 收入 | 末尾餘額 | |||||||||||||
期初 | 加法 | 公認的 | 重新分類 | 週期的 | |||||||||||
截至2024年3月31日的三個月 | |||||||||||||||
合同責任： | |||||||||||||||
基因泰克vixarelimab | $ | | $ | — | $ | ( | $ | — | $ | | |||||
華東利諾奈普 | | — | ( | — | | ||||||||||
合同總負債 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | — | $ | | |||||
21
目錄表
10.簽署協議，簽署許可和收購協議
生物遺傳資產購買協議
於二零一六年九月，本公司與Biogen MA Inc.(“Biogen”)訂立資產購買協議(“Biogen協議”)，以收購Biogen對某些專利權所涵蓋的vixarelimab及其他抗體所使用或有關的某些資產的所有權利、所有權及權益，包括專利及其他知識產權、臨牀數據、專有技術及臨牀藥物供應。此外，生物遺傳公司向該公司授予了與vixarelimab計劃相關的某些背景專利權的非獨家、可再許可的全球許可。本公司有義務使用商業上合理的努力來開發和商業化該等收購產品。
根據生物遺傳協議，該公司有義務向生物遺傳支付高達$
該公司還同意支付生物遺傳公司保留的與vixarelimab計劃有關的第三方合同中的某些義務。根據這些保留的合同，公司一次性預付再許可費，並有義務支付微不足道的年度維護費以及總計高達#美元的臨牀和監管里程碑付款。
《生物遺傳協議》將在該地區所有國家/地區最後一種產品的所有付款義務到期後終止。本公司有權與本公司終止協議
2017年7月，本公司與生物遺傳研究公司簽訂了生物遺傳基因協議的第1號修正案，明確了受生物遺傳基因協議約束的抗體的範圍。
2022年8月，本公司簽訂了生物遺傳協議第2號修正案(“第二生物遺傳修正案”)。根據第二次生物遺傳修正案的條款，自基因泰克許可協議生效之日起，生物遺傳協議中的若干定義詞彙已予修訂，包括“淨銷售額”、“適應症”、“產品”、“組合產品”及“有效聲稱”。此外，該公司向生物遺傳研究公司支付的分級特許權使用費增加了相當於
於基因泰克許可協議終止或期滿時，第二項生物遺傳修正案所載對生物遺傳協議條款的修訂將會終止，而生物遺傳協議的所有條款將回復至緊接基因泰克許可協議生效日期之前生效的該等條款版本。
在截至2024年3月31日的三個月內，公司記錄的研究和開發費用為
貝絲以色列女執事醫療中心許可協議
2019年，本公司收購了擁有或控制與阿比普巴特相關的知識產權的Primatope Treateutics，Inc.(“Primatope”)的所有未償還證券。在公司收購Primatope的過程中，公司獲得了由貝絲以色列女執事醫療中心(“BIDMC”)控制的某些知識產權的獨家許可權，以製造、使用、開發和商業化阿比普巴特(“BIDMC協議”)。根據BIDMC協議，公司對所有
22
目錄表
開發、監管和商業活動及成本。本公司還負責與許可專利權的申請、起訴和維護相關的費用。根據BIDMC協議，該公司有義務支付微不足道的年度維護費以及總計高達#美元的臨牀和監管里程碑付款
在截至2024年3月31日的三個月內，公司記錄的研究和開發費用為
Regeneron許可協議
於2017年9月，本公司與Regeneron PharmPharmticals，Inc.(“Regeneron”)訂立許可協議(“Regeneron協議”)，根據Regeneron控制的若干知識產權，本公司已獲授予獨家許可，可在全球(中東及北非除外)開發及商業化ARCALYST，用於除腫瘤學及當地用藥外的眼部或耳部用藥。在ARCALYST的關鍵第三階段臨牀試驗Rhapsody中收到陽性數據後，Regeneron將ARCALYST的生物製品許可證申請(BLA)移交給公司。2021年3月，當FDA批准ARCALYST用於治療複發性心包炎和降低12歲及以上成人和兒童的復發風險時，該公司承擔了ARCALYST在美國的銷售和分銷，用於治療冷凍蛋白相關週期性綜合徵和白細胞介素1受體拮抗劑缺乏。
該公司將ARCALYST與Regeneron的銷售利潤平均分配，後者的利潤是從ARCALYST的淨銷售額中扣除與ARCALYST的製造和商業化相關的某些成本後確定的。此類成本包括但不限於：(I)本公司為患者使用、銷售或以其他方式分銷供患者使用的產品而銷售商品的成本；(Ii)常規商業化費用，包括公司現場人員的成本，以及(Iii)公司營銷、廣告和以其他方式推廣ARCALYST的成本，這些成本在第(Iii)款中確定，但受特定限制的限制。 在根據再生協議允許的範圍內，公司和Regeneron在進行(或已經進行)ARCALYST藥物物質製造過程的技術轉讓時發生的全部負擔成本也將從ARCALYST的淨銷售額中扣除，以確定利潤。公司還與Regeneron平分公司從任何被許可人、再被許可人和分銷商那裏收到的任何收益，作為出售、許可或其他與ARCALYST有關的權利的代價，包括預付款、里程碑付款和特許權使用費。截至2024年3月31日、2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，公司確認
該公司與Regeneron簽訂了一項供應協議，根據該協議，公司可以訂購臨牀和商業產品。供應協議在再生體協議終止或與ARCALYST製造有關的技術轉讓完成之日終止。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月內，該公司
當公司不再根據再生協議開發或商業化任何許可產品時，再生協議將到期。任何一方在另一方資不抵債或破產時，或因另一方實質性違反協議而仍未治癒的情況下，可終止協議
23
目錄表
醫療免疫許可協議
於二零一七年十二月，本公司與MedImmune，Limited(“MedImmune”)訂立許可協議(經不時修訂，“MedImmune協議”)，根據該協議，MedImmune向本公司授予若干知識產權的獨家、可再許可的全球許可，以製造、使用、開發及商業化mavrilimumab。根據醫療免疫協議，該公司還獲得了對相關生產和管理文件以及醫療免疫現有的mavrilimumab藥物物質和產品供應的參考權。本公司有義務使用商業上合理的努力來開發和商業化授權的產品。
該公司有義務支付高達 $
該公司完全負責授權產品的所有開發、製造和商業活動以及成本，包括支持使用授權產品所需的臨牀研究或其他測試。本公司還負責與許可專利權的提交、起訴和維護有關的費用。
醫療免疫協議將在協議中定義的最後一個國家/地區的版税期限屆滿時到期。任何一方在另一方資不抵債或破產時，或因另一方實質性違反協議而仍未治癒的情況下，可終止協議
在截至2024年3月31日、2024年3月31日和2023年3月31日的三個月內，該公司
11.第一季度每股淨虧損美元
A類普通股、B類普通股、A1類普通股和B1類普通股持有人的權利，包括清算權和分紅權，除投票權、可轉讓性和轉換權外，均相同(見我們的Form 10-K中包含的合併財務報表附註)。由於清算權和股息權相同，虧損是按比例分配的，因此，歸屬於普通股股東的每股淨收益(虧損)將在單獨或合併的基礎上對A類和B類普通股是相同的。
24
目錄表
普通股股東應佔基本淨虧損和攤薄淨虧損計算如下：
截至三個月 | ||||||
3月31日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
分子： |
|
| ||||
普通股股東應佔淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
分母： |
|
|
|
| ||
加權平均流通股-基本和稀釋 |
| |
| | ||
每股基本和攤薄淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
在計算普通股股東應佔每股基本淨虧損時，公司未歸屬的RSU已被排除在外。
本公司的潛在攤薄證券，包括期權和未歸屬的RSU，已被排除在普通股股東應佔稀釋每股淨虧損的計算之外，因為這將減少普通股股東應佔每股收益。因此，用於計算普通股股東應佔基本每股收益和稀釋每股收益的已發行普通股加權平均數是相同的。在計算所指期間普通股股東應佔攤薄每股收益時，該公司不包括下列潛在普通股，這些潛在普通股是根據每個期末的已發行金額列報的，因為計入這些普通股會產生反攤薄的效果：
截至三個月 | |||||
3月31日 | |||||
2024 |
| 2023 | |||
購買普通股的股票期權 | | | |||
未歸屬的RSU | | | |||
總反攤薄股份 | | | |||
12. 所得税
作為一家在百慕大註冊成立的公司，本公司主要須在百慕大繳税。根據百慕大的現行法律，一家公司的所得税按
儘管百慕大有
管理層定期評估對本公司遞延所得税資產計提估值準備的需求。估值免税額在決定本公司是否更有可能收回其遞延税項資產時，需要對正面和負面證據進行評估。此類評估在以下情況下是必需的
25
目錄表
按司法管轄區劃分的管轄範圍。遞延税項資產的最終變現取決於在這些臨時差額可扣除期間產生的未來應納税所得額。
自2021年以來，本公司進行了一系列實體內資產轉移和分配，以向其全資擁有的瑞士子公司、英國子公司及其英國瑞士分公司貢獻資產。
2021年1月，在其發射準備活動方面，Kiniksa百慕大將其對某些合同(包括再生協議)、知識產權、產品備案和審批以及Kiniksa百慕大擁有或控制的其他信息、計劃和材料的所有權利、所有權和權益貢獻給Kiniksa UK，條件是它們完全或主要與ARCALYST有關。
2022年2月，Kiniksa百慕大將其在華東地區開發和商業化Mavrilimumab的獨家權利貢獻給Kiniksa UK。
於2022年7月，Kiniksa百慕大將其於若干合約(包括生物遺傳協議)、知識產權、產品備案及審批及其他由Kiniksa百慕大擁有或控制的資料、計劃及材料的所有權利、所有權及權益(其中包括)全部或主要與vixarelimab有關的權利、所有權及權益貢獻予Kiniksa UK。
由於轉讓人Kiniksa百慕大於其註冊司法管轄區百慕大獲豁免所得税，因此綜合公司並無就該等實體內轉讓產生任何税務責任。Kiniksa UK佔2021年和2022年實體內轉讓的比例，這是由於關聯方之間的資產轉讓和收到的知識產權資產的税基增加，等於轉讓時資產的公允價值。由於這些貢獻，本公司記錄了英國遞延税項資產，這代表了為財務報表目的而增加的税基和賬面基礎之間的差額。於相關資產於2021年及2022年轉讓時，本公司就已確認的遞延税項資產全數計提估值準備。
2021年1月轉讓ARCALYST知識產權資產的公允價值是利用商業運營的預測現金流量和該等現金流量的估計成功概率確定的，並利用貼現現金流量法將其貼現至現值。轉讓的mavrilimumab和vixarelimab知識產權資產的公允價值是利用與第三方就適用知識產權的使用協議有關的未來現金流量以及該等現金流量的估計成功概率確定的，該等現金流量採用貼現現金流量法貼現至現值。
2023年12月，Kiniksa UK將其在某些合同(包括Regeneron協議)、知識產權、產品備案和審批以及本公司擁有或控制的其他信息、計劃和庫存中的所有權利、所有權和權益分配給Kiniksa UK瑞士分公司，前提是這些信息、計劃和庫存完全或主要與ARCALYST有關。
2023年12月將資產分配給瑞士分行並未導致Kiniksa UK的應税處置，因為分配給了該實體內的一個分行。Kiniksa英國瑞士分公司未來的業績將在瑞士繳納所得税，該公司預計它將不會在英國繳納所得税。Kiniksa UK的瑞士分支機構的基數有所提高，產生了瑞士遞延税項資產。已分配ARCALYST知識產權資產的公允價值是根據商業運營的預測現金流量和該等現金流量的估計成功概率確定的，該等現金流量採用貼現現金流量法貼現至現值。ARCALYST庫存的公允價值是利用平均淨銷售價格減去估計銷售成本來確定的。
2024年1月，Kiniksa百慕大向Kiniksa Swiss轉讓了完全或主要與abiprubart、mavrilimumab和其他臨牀前資產有關的某些合同、知識產權、產品備案和批准以及其他信息、計劃和材料的所有權利、所有權和權益，但不包括完成公司正在進行的abiprubart治療類風濕性關節炎第二階段臨牀試驗第四組所需的某些權利.
由於轉讓人Kiniksa百慕大於其註冊司法管轄區百慕大獲豁免繳交所得税，綜合公司並無就2024年1月的任何實體內轉讓承擔任何税務責任。基尼克薩
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目錄表
瑞士將實體內轉讓作為相關方之間的資產轉讓進行會計處理，並收到與轉讓時的資產公允價值相等的已繳知識產權資產的遞增税基。轉讓資產的公允價值乃利用預計業務的未來現金流量及該等現金流量的估計成功機會釐定，並採用貼現現金流量法折現至現值。由於這些貢獻，公司記錄了遞延税項資產，這代表了為財務報表目的而增加的税基和賬面基礎之間的差額。於轉讓有關資產時，本公司就瑞士遞延税項資產的全額計提估值撥備。確實有
13. 承付款和或有事項
許可協議
本公司與各方訂立許可協議，根據該協議，本公司有責任支付或有及非或有付款(見附註10)。
製造業承諾
本公司與Regeneron訂有供應協議，根據該協議，本公司可訂購臨牀及商業產品(見附註10)。2023年5月，該公司與一家合同開發和製造組織(“CDMO”)簽署了一份意向書，涉及其ARCALYST藥物物質製造工藝的技術轉讓。此外，該公司還與幾家CDMO簽訂了協議，為該公司的非ARCALYST資產提供臨牀前和臨牀試驗材料。截至2024年3月31日，公司根據所有這些協議承諾的最低付款總額為$
賠償協議
本公司並不知悉在彌償安排下有任何預計會對其財務狀況、經營業績或現金流產生重大影響的索償，亦未於截至2024年3月31日或2023年12月31日的綜合財務報表中應計任何與該等債務相關的負債。
法律訴訟
本公司並非任何重大訴訟的一方，亦沒有為任何訴訟責任設立應急準備金。
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目錄表
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。
以下對本公司財務狀況和經營結果的討論和分析應與本季度報告中其他部分包含的未經審計的綜合財務報表和相關附註，以及我們的年度報告Form 10-K(“年報”)中包含的截至2023年12月31日的經審計的綜合財務報表和相關附註一起閲讀。本討論和分析中包含的或本季度報告中其他部分闡述的一些信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括本季度報告第II部分第11A項“風險因素”部分以及我們提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的其他文件中確定的風險中列出的那些因素，我們的實際結果可能與這些前瞻性表述中明示或暗示的結果、業績或成就大不相同。
概述
我們是一家商業階段的生物製藥公司，專注於發現、獲取、開發和商業化治療藥物，用於患有嚴重未得到滿足的醫療需求的衰弱疾病患者。我們的免疫產品組合-調製Assets，ARCALYST，abiprubart和mavrilimumab，基於強大的生物學原理或經過驗證的機制，針對一系列未得到充分服務的心血管和自身免疫疾病，並提供分化的潛力。
ARCALYST是一個白介素1α和白介素1β細胞因子陷阱。2017年，我們從Regeneron那裏獲得了ARCALYST的許可，後者發現並初步開發了這種藥物。我們從Regeneron獲得的ARCALYST獨家許可證包括中東和北非以外的全球範圍內的所有應用程序的權利，但腫瘤學和當地政府對眼睛或耳朵的應用除外。我們獲得了FDA對ARCALYST的批准治療2021年3月，在12歲及以上的成人和兒童中，複發性心包炎的風險和復發風險的降低。複發性心包炎是一種痛苦的炎症性心血管疾病，據估計，美國流行人口約為40,000名尋求和接受治療的患者。ARCALYST通過分銷商網絡在美國各地進行商業銷售。ARCALYST還在美國被批准用於治療低温比林相關週期綜合徵(CAPS)，包括12歲及以上成人和兒童的家族性感冒自炎綜合徵(FCAS)和Muckle-Wells綜合徵，以及在體重10公斤或以上的成人和兒童缺乏白細胞介素1受體拮抗劑(“DIRA”)的情況下維持緩解。我們負責ARCALYST在美國所有批准的適應症的銷售和分銷，並與Regeneron平分銷售利潤和第三方收益。
阿比普魯巴特是一種研究中的CD40-CD154共刺激相互作用的單抗抑制劑。2019年，我們收購了所有未償還的證券Primatope治療公司(“Primatope”)，擁有或控制與abiprubart相關的知識產權的公司。在收購Primatope時，我們從以下公司獲得了Abiprubart的全球獨家許可證貝絲以色列女執事醫療中心(“BIDMC”)。CD40-CD154相互作用是一個關鍵的T細胞共刺激信號，對B細胞成熟、免疫球蛋白類轉換和1型免疫反應至關重要。我們認為，破壞CD40-CD154的共刺激相互作用是解決多種自身免疫性疾病病理的一個有吸引力的方法。2021年12月，我們啟動了阿普魯巴特的2期臨牀試驗類風濕關節炎(“Ra”)，旨在評價皮下給藥的藥代動力學、安全性和有效性。2024年1月，我們宣佈了試驗1、2和3隊列的TOPLINE臨牀數據，試驗在每週劑量水平上達到了隊列3的主要療效終點。2024年4月，我們宣佈了(A)RA試驗第4隊列的TOPLINE臨牀數據和(B)我們計劃在2024年下半年啟動阿普魯巴特治療乾燥病的2b期臨牀試驗。
Mavrilimumab是一種針對粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子受體α(GM-CSFRα)的研究中的單抗抑制劑。2017年，我們從MedImmune，Limited(“MedImmune”)獲得了mavrilimumab的所有適應症的全球獨家權利。我們目前正在評估潛在的合作機會，以促進Mavrilimumab的發展。我們之前評估了Mavrilimumab治療鉅細胞性動脈炎(一種大中型動脈的慢性炎症性疾病)和新冠肺炎相關的急性呼吸窘迫綜合徵的療效。
2024年3月，我們宣佈了我們的搬遷計劃，如果實施，我們的主要控股公司的註冊地點將從百慕大變更到英國。遷居
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目錄表
仍有待我們的股東和百慕大最高法院的批准。如果實施，我們目前的主要控股公司Kiniksa PharmPharmticals，Ltd.(“Kiniksa百慕大”)的已發行和流通股將被註銷，我們的股東將一對一地獲得Kiniksa PharmPharmticals International，plc，一家在英國註冊的公司(“New Kiniksa”)的新股。看見“風險因素--與我們從百慕大遷往英國有關的風險瞭解更多信息。
我們能否產生足夠的產品收入來維持我們的組織將在很大程度上取決於許多因素，包括ARCALYST的持續商業化、我們當前或未來的一個或多個候選產品的開發和最終商業化(如果獲得批准)，以及根據我們當前的運營計劃管理我們的成本。截至2024年3月31日的三個月，我們的淨虧損為1,770萬美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為495.7美元。
截至2024年3月31日，我們擁有現金、現金等價物和短期投資2.136億美元。我們相信，我們現有的現金、現金等價物和短期投資將使我們能夠為至少未來12個月的運營費用和資本支出需求提供資金，該未經審計本表所列合併財務報表季刊報告。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更早耗盡可用的資本資源。見“見”-流動性與資本資源.”我們未來的生存能力取決於我們通過出售ARCALYST和/或籌集額外資本（如根據需要通過債務或股票發行）為我們的運營提供資金的能力。
我們運營結果的組成部分
產品收入，淨額
自二零二一年四月起，我們一直透過銷售ARCALYST產生產品收益。ARCALYST是通過第三方物流供應商銷售的，該供應商主要通過一個精選的專業藥房網絡（統稱為“客户”）分銷，這些藥房通過郵件向患者提供藥物。
產品銷售的淨收入按客户取得產品控制權時的交易價格確認，而控制權發生在某個時間點，通常是從第三方物流供應商裝運產品時。
我們的淨收入代表經摺扣和津貼調整後的總收入，包括估計的現金折扣、退款、回扣、退貨、共付額援助以及專業藥房和分銷商費用。這些調整代表ASC 606下的可變對價，使用預期價值法進行估計，並在銷售產品時確認收入時記錄。該等調整由管理層根據可得資料確定為最佳估計，並將作出調整以反映影響該等撥備之因素之已知變動。可變代價的調整乃根據與客户的合約條款、歷史趨勢、與客户的溝通及分銷渠道的剩餘存貨水平，以及對產品市場的預期及預期引入競爭產品而釐定。
許可和協作收入
許可和協作收入包括與預付款、版税收入、里程碑相關的確認金額付款以及根據協作協議銷售的產品。
2022年2月，我們與杭州簽訂了兩項合作和許可協議(“華東合作協議”)中美華東藥業股份有限公司(“華東”)，據此，我們授予華東在亞太地區(不包括日本)(“華東地區”)開發和商業化利洛奈普和mavrilimumab(“華東許可產品”)的獨家權利。在其他方面，我們保留了我們目前在區域以外的授權產品的權利。
根據華東合作協議，我們收到了總計2,200萬美元的預付款，其中包括1,200萬美元用於Rilonacept的華東地區許可，以及1,000萬美元用於Mavrilimumab的華東地區許可。此外，我們將有資格獲得或有付款，包括指定的開發、監管和基於銷售的里程碑。華東還將有義務向我們支付按比例計算的版税。
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目錄表
根據華東許可產品按華東許可產品計算，每種華東許可產品在華東地區的年淨銷售額從十幾歲到二十歲以下不等，但須遵守與Rilonacept製造成本相關的某些削減和某些其他常規削減，並設有合計最低下限。特許權使用費將按華東許可產品和國家或地區的許可產品支付，直至(I)適用的華東許可產品在該國家或地區在華東地區首次商業銷售後12年，(Ii)我方專利權或涵蓋該國家或地區的適用華東許可產品的任何合作專利權的最後有效專利權利主張在華東地區屆滿之日，以及(Iii)適用的華東許可產品在該國家或地區的最後一次監管排他性到期之日。在截至2022年12月31日的一年中，我們確認了與Mavrilimumab許可證相關的1000萬美元。截至2024年3月31日，我們已經確認了Rilonacept許可協議下1200萬美元交易價格中的20萬美元收入，並將在材料發貨時確認剩餘收入。
我們是與基因泰克簽訂的許可協議(“基因泰克許可協議”)的一方，該協議於2022年9月生效，根據該協議，我們授予基因泰克在全球獨家開發和商業化vixarelimab及相關抗體(每種抗體均為“基因泰克許可產品”)的權利。
根據Genentech許可協議，我們收到了8000萬美元的許可預付款。此外，在2023年，我們從基因泰克獲得了總計3500萬美元的額外付款，用於向基因泰克交付某些藥物材料，以及基因泰克實現了一個發展里程碑。2023年第四季度，在實現了與基因泰克許可協議下的第二個適應症相關的發展里程碑後，基因泰克有義務額外支付1,000萬美元的現金，這筆款項於2024年第一季度收到。我們將有資格獲得總計約6.0億美元的或有付款，包括指定的開發、監管和基於銷售的里程碑，其中截至2024年3月31日仍有約5.75億美元。在履行我們的上游財務義務之前，我們還將有資格在每個Genentech許可產品的年淨銷售額的基礎上獲得Genentech許可產品的分級百分比版税，範圍從低到兩位數到十幾歲左右，但必須遵守某些慣例的減幅，以及總的最低限額。版税將按Genentech許可產品和國家/地區支付，直至涵蓋Genentech許可產品的某些專利到期、該等Genentech許可產品的法規排他性到期或此類Genentech許可產品在該國家/地區首次商業銷售十週年為止。根據基因泰克許可協議，我們已經確認了1.25億美元交易價格中的1.248億美元收入，並將在正在進行的vixarelimab治療結節性癢疹的2b期臨牀試驗剩餘時間內確認剩餘收入。
運營費用
銷貨成本
銷售成本包括ARCALYST的生產和分銷成本、我們在2021年第一季度達到監管里程碑後向Regeneron支付的2000萬美元的攤銷，以及與ARCALYST相關的其他雜項產品成本。銷售商品的成本還包括與生產ARCALYST相關的與供應鏈、質量和監管活動相關的勞動力和管理費用，以及ARCALYST藥物物質製造過程的技術轉讓。
協作費用
合作費用包括Regeneron根據Regeneron協議與ARCALYST銷售相關的利潤份額以及根據合作協議銷售產品的成本。我們平均分配ARCALYST和Regeneron的銷售利潤，後者的利潤是從ARCALYST的淨銷售額中扣除與ARCALYST的製造和商業化相關的某些成本後確定的。此類成本包括但不限於：(I)我們為患者使用、銷售或以其他方式分發的產品銷售商品的成本；(Ii)常規商業化費用，包括我們現場部隊的成本；以及(Iii)我們營銷、廣告和以其他方式推廣ARCALYST的成本，此類成本在第(Iii)款中確定，但受特定限制的限制。關於這項技術
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目錄表
於2023年3月由Regeneron發起的ARCALYST藥物製造轉讓，在Regeneron協議允許的範圍內，我們每個人和Regeneron在執行此類技術轉讓時產生的全部負擔成本也應從ARCALYST的淨銷售額中扣除，以確定利潤。 我們還與Regeneron平分我們從任何被許可人、再被許可人和分銷商那裏收到的任何收益，以換取與ARCALYST有關的銷售、許可或其他權利處置，包括預付款、里程碑付款和特許權使用費。
研究和開發費用
研究和開發費用主要包括與我們的候選產品研究和開發相關的成本。我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。這些費用可能包括：
我們根據服務提供商向我們提供的信息對特定任務的完成進度進行評估，從而確認外部開發成本。該流程包括審查未結合同和採購訂單，與我們的人員溝通以確定代表我們執行的服務，並在我們尚未收到發票或以其他方式通知實際成本時估計所執行的服務水平和服務產生的相關成本。未來將收到的用於研究和開發活動的商品或服務的不可退還預付款記錄為預付費用。該等金額於交付貨品或提供相關服務時或直至預期不再交付貨品或提供服務時確認為開支。
我們對候選產品的直接研發費用按項目進行跟蹤，主要包括外部成本，如支付給外部顧問、CRO、CDMO和研究實驗室的與我們的臨牀前開發、工藝開發、生產和臨牀開發活動有關的費用。我們按項目劃分的直接研發費用還包括根據許可證、收購和其他類似協議產生的費用。我們不會將員工成本或設施費用（包括折舊或其他間接成本）分配給特定的項目，因為這些成本部署在多個項目中，因此不會單獨分類。我們主要使用內部資源開展研究和發現活動，以及管理我們的臨牀前和臨牀開發、工藝開發和生產臨牀和臨牀前材料。
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目錄表
研究和開發活動是我們業務的核心。處於臨牀開發後期階段的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品成本更高，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間增加。因此，我們預計未來幾年我們的研發費用將非常可觀，因為我們正在為我們的候選產品進行正在進行和/或計劃進行的臨牀試驗，以及進行其他臨牀前和臨牀開發，併為我們的候選產品進行監管備案。
目前，我們無法合理估計或知道完成我們當前或未來候選產品的臨牀開發所需的努力的性質、時機和成本，或者我們何時將從銷售我們當前或未來的候選產品中實現收入。這種不確定性是由於許多風險和不確定因素，包括第二部分第1A項所述的風險和不確定因素。本季度報告中的“風險因素”。
銷售、一般和行政費用
銷售、一般及行政開支主要包括薪金及福利，包括銷售、營銷、醫療、行政、業務發展、財務、人力資源、法律及支援人員職能人員的股份補償開支。銷售、一般和管理費用還包括外部商業化、營銷以及法律、專利和會計服務的專業費用。
我們自二零二一年四月起將ARCALYST商業化，並預期我們的銷售、一般及行政開支將於未來繼續增加。
其他收入
其他收入包括貨幣市場基金投資和美國國庫債券確認的利息收入和其他雜項收入，由與投資有關的支出抵消。
所得税
Kiniksa百慕大是根據百慕大法律註冊成立的獲豁免公司，我們主要須在百慕大繳税。根據百慕大的現行法律，獲得豁免的公司的收入不徵收企業所得税，導致實際税率為零。因此，於各報告期內，本公司並無因百慕大虧損而錄得任何所得税利益，而本公司目前亦無該等虧損的經營虧損淨額結轉。2023年12月，百慕大通過立法，對符合某些要求的公司徵收企業所得税，從2025年起生效。如果我們滿足這些要求，我們未來可能會在百慕大納税。我們在美國的全資子公司Kiniksa US和Primatope在美國須繳納聯邦和州所得税。我們的全資子公司Kiniksa UK、其瑞士分公司Kiniksa UK以及Kiniksa UK的全資子公司Kiniksa PharmPharmticals(德國)GmbH、Kiniksa PharmPharmticals(France)SARL和Kiniksa PharmPharmticals，GmbH(“Kiniksa Swiss”)均須在各自的國家納税。
2024年第一季度，Kiniksa百慕大將完全或主要與abiprubart、mavrilimumab和其他臨牀前資產有關的某些合同、知識產權、產品備案和批准以及其他信息、計劃和材料的所有權利、所有權和權益轉讓給Kiniksa Swiss，但為完成公司正在進行的abiprubart治療類風濕性關節炎的第二階段臨牀試驗的第四批必要例外。就上述轉讓而言，吾等確認基準有所上升，並無產生任何重大税項負債。
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目錄表
經營成果
截至2024年3月31日及2023年3月31日止三個月的比較
下表彙總了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的運營結果：
截至三個月 | |||||||||
3月31日 | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 變化 | ||||
(單位：萬人) | |||||||||
收入： | |||||||||
產品收入，淨額 | $ | 78,885 | $ | 42,659 | $ | 36,226 | |||
許可和協作收入 | 973 | 5,686 | (4,713) | ||||||
總收入 | 79,858 | 48,345 | 31,513 | ||||||
成本和運營費用： |
|
|
|
|
|
| |||
銷貨成本 | 10,583 | 7,036 | 3,547 | ||||||
協作費用 | 20,801 | 8,288 | 12,513 | ||||||
研發 | 26,334 | 15,172 | 11,162 | ||||||
銷售、一般和行政 |
| 38,682 |
| 29,045 |
| 9,637 | |||
總運營費用 |
| 96,400 |
| 59,541 |
| 36,859 | |||
運營虧損 |
| (16,542) |
| (11,196) |
| (5,346) | |||
其他收入 |
| 2,266 |
| 1,832 |
| 434 | |||
扣除所得税準備前的虧損 |
| (14,276) |
| (9,364) |
| (4,912) | |||
所得税撥備 |
| (3,428) |
| (2,906) |
| (522) | |||
淨虧損 | $ | (17,704) | $ | (12,270) | $ | (5,434) | |||
產品收入，淨額
截至2024年3月31日止三個月，我們確認出售ARCALY ST的淨收入為7，890萬美元，而截至2023年3月31日止三個月的淨收入為4，270萬美元，增加了3，620萬美元。產品收入的增長主要是由患者增加推動的。
許可證和協作收入
我們報告稱，截至2024年3月31日的三個月內，許可和合作收入為100萬美元，主要與根據Thomonacept Huadong合作協議銷售的70萬美元產品、與交付此類材料有關的20萬美元遞延收入以及Genentech許可協議下的0.1美元遞延收入有關。上一年期間，我們報告了570萬美元的收入，主要與根據Genentech許可協議交付某些材料有關。
銷貨成本
我們確認截至2024年3月31日的三個月的銷售成本為1,060萬美元，而截至2023年3月31日的三個月的銷售成本為700萬美元，增加了350萬美元。銷售成本的增加主要是由於ARCALYST的銷售額增加，210萬美元與製造過程的技術轉讓有關，但因有利的生產差異導致的單位平均成本下降而被抵消。
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目錄表
協作費用
截至2024年3月31日的三個月的協作支出為2080萬美元，而截至2023年3月31日的三個月的協作支出為830萬美元，增加了1250萬美元。由於ARCALYST的銷售收入增加以及Regeneron協議下盈利能力的改善，協作費用增加。
研究和開發費用
截至三個月 | |||||||||
3月31日 | |||||||||
| 2024 |
| 2023 | 變化 | |||||
(單位：萬人) | |||||||||
利洛那普(ARCALYST) | $ | 113 | $ | 558 | $ | (445) | |||
阿比普魯巴特 |
| 15,089 |
| 3,446 | 11,643 | ||||
Mavrilimumab |
| 223 |
| (272) | 495 | ||||
Vixarelimab |
| 754 |
| 2,047 | (1,293) | ||||
未分配的研究和開發費用： |
|
| |||||||
相關人員(包括股份薪酬) | 6,138 | 6,413 | (275) | ||||||
其他 | 4,017 | 2,980 | 1,037 | ||||||
研發費用總額 | $ | 26,334 | $ | 15,172 | $ | 11,162 | |||
截至2024年3月31日的三個月，研發支出為2630萬美元，而截至2023年3月31日的三個月的研發支出為1520萬美元，增加了1120萬美元。
在截至2024年3月31日的三個月裏，我們abiprubart計劃的直接成本為1510萬美元，而截至2023年3月31日的三個月，直接成本為340萬美元，增加了1160萬美元。所發生費用的增加主要與臨牀材料的製造、繼續我們在RA的第二階段試驗的第四隊列以及我們的Sjögren病第二階段臨牀試驗的啟動費用有關 截至2024年3月31日的三個月，相比之下，在截至2023年3月31日的三個月裏，我們在RA進行的第二階段試驗的前兩個隊列的啟動成本和第三個隊列的啟動成本。
在截至2024年3月31日的三個月裏，我們的vixarelimab計劃的直接成本為80萬美元，而截至2023年3月31日的三個月的直接成本為200萬美元，減少了130萬美元。費用的減少主要與我們治療結節性癢疹的2b期臨牀試驗的逐步結束活動有關。
截至2024年3月31日的三個月，未分配的研發費用為1,020萬美元，而截至2023年3月31日的三個月的未分配研發費用為940萬美元，增加了80萬美元。未分配的研究和開發費用增加了80萬美元，主要是由於臨牀前開發活動的增加。 截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的人事相關成本分別包括150萬美元和140萬美元的股票薪酬。
銷售、一般和行政費用
截至2024年3月31日的三個月，銷售、一般和行政費用為3870萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為2900萬美元。2023年，我們擴大了ARCALYST銷售隊伍，以幫助推動更多的處方者採用和患者登記。增加960萬美元的主要原因是與人員有關的成本增加了600萬美元，銷售和營銷增加了150萬美元，這主要是由於我們擴大了銷售隊伍。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的人事相關成本分別包括540萬美元和440萬美元的股票薪酬。
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目錄表
其他收入
截至2024年3月31日的三個月，其他收入為230萬美元 相比之下，截至2023年3月31日的三個月為180萬美元。增加40萬美元，主要是由於美國國庫券利率上升。
所得税優惠(撥備)
截至2024年3月31日的三個月，我們記錄了340萬美元的所得税撥備，主要與在英國、瑞士和美國賺取的收入有關，扣除外國衍生無形收入(FDII)扣除和使用的美國聯邦和州研發抵免(“R&D抵免”)。在截至2023年3月31日的三個月，我們記錄了290萬美元的所得税撥備，主要與在英國和美國賺取的收入有關，扣除FDII扣除和使用的研發抵免。我們預計，由於我們的遞延税項資產的使用，我們報告的未來期間的所得税支出將會更高。
流動性與資本資源
截至2024年3月31日，我們的主要流動性來源是現金、現金等價物和短期投資，總計2.136億美元。截至2024年和2023年3月31日的三個月，淨虧損分別為1,770萬美元和1,230萬美元。我們預計在可預見的未來會出現經營虧損。
根據與第三方達成的各種協議，我們同意支付里程碑式的付款、支付特許權使用費、支付年度維護費並滿足盡職調查要求，每一項都基於特定的事件。根據Regeneron協議，我們已經與Regeneron簽訂了一項供應協議，購買臨牀和商業產品。我們已承諾向Regeneron支付2710萬美元的最低付款，所有這些款項都將在一年內到期。我們已經簽訂了辦公和實驗室空間以及車輛的租賃協議，未來的租賃總金額為1,400萬美元，其中300萬美元將在一年內到期。關於我們正在進行的ARCALYST藥物物質製造的技術轉讓，我們已經與CDMO簽訂了製造承諾，以建立一個新的ARCALYST藥物物質生產基地。這種承諾，包括購買原材料和相關服務費，將使我們有義務至少支付9,420萬美元，其中1,730萬美元應在一年內支付。此外，我們還與幾家CDMO簽訂了協議，為我們的非ARCALYST資產向公司提供臨牀前和臨牀試驗材料，這使我們有義務至少支付2670萬美元，其中1170萬美元將在一年內到期。
根據與第三方達成的各種協議，我們有權收到預付款、里程碑付款和特許權使用費，每一項都基於特定的里程碑。在2024年第一季度，Genentech在2023年第四季度實現了與Genentech許可協議下的第二個適應症相關的發展里程碑，我們收到了1,000萬美元。
這些協議影響到我們的短期和長期流動性和資本需求。
現金流
下表彙總了我們每一期的現金流：
截至三個月 | ||||||
3月31日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
(單位：萬人) | ||||||
經營活動提供(用於)的現金淨額 | $ | 3,987 | $ | (4,267) | ||
投資活動提供(用於)的現金淨額 |
| 25,524 |
| (37,920) | ||
融資活動提供的現金淨額 |
| 3,613 |
| 90 | ||
現金及現金等價物淨增(減) | $ | 33,124 | $ | (42,097) | ||
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經營活動
截至2024年3月31日的三個月，運營提供的淨現金為400萬美元，而截至2023年3月31日的三個月，運營活動中使用的淨現金為430萬美元。經營活動提供的現金增加的主要原因是ARCALYST銷售額增加帶來的淨捐款增加，但從許可協議收到的現金減少1000萬美元抵消了這一增加。
投資活動
截至2024年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為2550萬美元，而截至2023年3月31日的三個月，投資活動使用的淨現金為3790萬美元。投資活動提供的淨現金增加是由管理我們的現金和短期投資組合推動的。
融資活動
在截至2024年和2023年3月31日的三個月內，融資活動提供的現金淨額分別為360萬美元和10萬美元，其中包括行使股票期權的收益被為員工納税義務招標的普通股相關付款所抵消。
資金需求
隨着我們繼續將ARCALYST商業化，並通過臨牀前和臨牀開發推進我們當前和未來的候選產品，尋求監管部門的批准，並將我們當前或未來的一個或多個候選產品商業化(如果獲得批准)，我們預計將產生與我們正在進行的和計劃的活動相關的鉅額費用。我們還可能產生與許可內或獲取其他候選產品相關的費用。因此，我們預計將產生與里程碑、特許權使用費和支付給第三方的其他付款相關的額外費用，我們與這些第三方簽訂了許可、收購和其他類似協議，以獲得我們候選產品的權利。此外，我們預計將繼續產生與上市公司運營相關的成本，包括重大的法律、會計、投資者關係和其他費用。我們預計會產生費用，因為我們：
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我們相信，我們現有的現金、現金等價物和短期投資將使我們能夠為至少未來12個月的運營費用和資本支出需求提供資金。我們公司未來的生存能力取決於我們是否有能力通過出售ARCALYST和/或根據需要通過發行債券或股票等方式籌集額外資本來為我們的運營提供資金。我們預計，如果我們選擇進行其他候選產品和技術或其相關業務的許可內或收購，我們可能需要額外的資本。我們預計將繼續產生與產品製造相關的鉅額費用，包括ARCALYST的技術轉讓成本、銷售、營銷和分銷。此外，如果我們當前或未來的任何候選產品獲得監管部門的批准，為我們的產品或我們當前或未來的任何候選產品尋求更多的適應症或更多的地區，我們預計將產生與產品開發和製造、銷售、營銷和分銷相關的鉅額費用，具體取決於我們選擇在哪裏進行商業化。
由於與生物產品的研究、開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法估計我們營運資金需求的確切金額。我們未來的資金需求可能會受到一些因素的影響，包括第二部分第1A項所述的因素。本季度報告中的“風險因素”。
在我們能夠產生可觀和持續的產品收入之前，我們預計將通過公開或私募股權發行、債務融資或其他來源(包括許可、合作、營銷、分銷或與第三方的其他戰略交易或安排)來滿足我們的現金需求。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，我們股東的所有權權益可能會被大幅稀釋，此類證券的條款可能包括清算或其他對我們股東作為普通股股東的權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股融資可能涉及的協議可能包括限制性契約，這些契約限制了我們採取特定行動的能力，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。此外，債務融資將導致固定付款義務。
如果我們通過許可、協作、營銷、分銷或與第三方的其他戰略交易或安排來籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、候選產品或未來收入流的寶貴權利，或者以其他方式同意可能對我們不利的條款。如果我們無法獲得資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消針對候選產品的部分或全部研發計劃、產品組合擴展或商業化努力，這可能會對我們的業務前景產生不利影響，或者我們可能無法繼續運營。
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關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們的綜合財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。在編制綜合財務報表和相關披露時，我們需要做出影響資產、負債、收入、成本和費用的報告金額以及財務報表中或有資產和負債的披露的估計和判斷。我們基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值並不是從其他來源很容易看出的。我們在持續的基礎上評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。
我們的關鍵會計政策在年報的“管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析--關鍵會計政策和重大判斷和估計”的標題下，以及本季度報告中的第1項“財務報表(未經審計)”中的合併財務報表的附註下進行了描述。
| ● | 應計研究和開發費用； |
| ● | 收入確認;以及 |
| ● | 遞延税項資產的變現能力。 |
第三項。關於市場風險的定量和定性披露。
利率風險
我們在正常的業務過程中面臨着市場風險。這些風險主要包括與我們的短期投資相關的利率敏感性。於截至二零二四年三月三十一日止三個月內，吾等就與投資活動有關的市場風險所作的數量及質的披露並無重大變動，詳情見“第7A項”。年度報告中的“關於市場風險的定量和定性披露”。
第四項。控制和程序。
對控制和程序有效性的限制
在設計和評估我們的披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證。
信息披露控制和程序的評估
截至本季度報告所述期間結束時，我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序(如1934年證券交易法修訂後的第13a-15(E)和15d-15(E)條規則所界定)的有效性。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2024年3月31日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2024年3月31日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
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財務報告內部控制的變化
在截至2024年3月31日的三個月內，我們對財務報告的內部控制(根據《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)條規則的定義)沒有發生變化，這對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或很可能會對其產生重大影響。
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第二部分--其他資料
第1項：提起法律訴訟。
我們不是任何實質性法律程序的一方。
項目1A.風險因素。
您應仔細考慮以下描述的風險以及本季度報告中的其他信息，包括我們的未經審計的合併財務報表和相關説明以及“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”。發生下列任何事件或事態發展都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生不利影響。在這種情況下，我們A類普通股的市場價格可能會下降。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能損害我們的業務運營。
與我們從百慕大遷往英國有關的風險
我們可能沒有意識到遷移的預期好處.
2024年3月，我們宣佈打算通過遷址將我們的主要控股公司的註冊地點從百慕大變更為英國。百慕大最高法院已命令我們召開法院下令的股東特別會議，批准定於2024年6月5日舉行的搬遷。如果獲得批准，公司預計將於2024年6月底完成遷入。
待本公司股東及百慕大最高法院批准安排計劃(“本計劃”)後，遷冊將導致New Kiniksa成為本公司的主要控股公司。根據該計劃，Kiniksa百慕大的已發行及已發行普通股將予註銷，而我們的股東將以一對一的方式獲得新Kiniksa的普通股。
我們認為，百慕大不再是我們最理想的司法管轄區，並相信，將我們的主要控股公司從百慕大遷至與美國簽訂了更廣泛的税收條約的國家，將符合我們的股東、員工和其他利益相關者的最佳利益。我們認為聯合王國是最佳選擇，原因有幾個，包括：
這些決定是基於一些關鍵假設，我們可能無法實現我們希望獲得的好處。例如，雖然我們目前預計我們的實際税率不會受到任何不利的實質性影響，但我們不能就搬遷後我們的實際税率做出任何保證，因為(其中包括)我們運營所在司法管轄區的税收法律和政策的應用存在不確定性。我們的實際有效税率可能與這一預期不同，這種差異可能是實質性的。我們的税務狀況(包括我們的
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由於税率、税法、税務慣例、税務條約或税務法規的變化或歐洲(包括英國)、美國和其他司法管轄區税務當局對其解釋的變化，以及經合組織提議的某些變化及其關於基數侵蝕和利潤轉移的行動計劃(包括第二支柱全球最低税率)的影響，可能會對實際税率(包括實際税率)產生不利影響。實際税率的大幅提高可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。
New Kiniksa A類普通股的市場可能與A類普通股的市場不同。
作為遷移的一部分，我們計劃將新基尼克薩新發行的A類普通股在納斯達克全球精選市場(“納斯達克”)上市，代碼為“KNSA”，與我們目前A類普通股的交易代碼相同。新發行股票的市場價格、交易量或波動性可能與我們目前上市的股票不同。請參閲“與我們普通股所有權相關的風險-我們A類普通股的價格可能會波動很大，這可能會導致我們A類普通股持有者的重大損失獲取與我們上市股票交易價格波動相關的風險的更多信息。
遷址將導致額外的直接和間接費用，即使遷址沒有完成。
即使計劃未獲批准或完成，我們已招致並預期會招致與遷居有關的律師費、會計費、檔案費、郵寄費及財務印刷費。我們還預計，如果該計劃完成，將產生符合英國公司法和税法以及財務報告要求的成本和支出，包括專業費用。搬遷還要求我們轉移管理層和員工對日常運營的注意力。
此外，如果獲得批准，重新定居將需要大量額外的時間、精力和費用。我們可能會在一段時間內產生這些額外成本，對我們的業務、經營業績和財務狀況產生實質性影響。
我們可以選擇放棄或推遲重新定居。
吾等可於計劃生效前的任何時間放棄或延遲遷址，即使在獲得股東批准及百慕大最高法院批准後亦是如此。雖然我們目前預期遷址將於取得股東批准計劃後在切實可行範圍內儘快進行，但本公司董事會可能會將遷址延遲一段長時間，或可能會在獲批准後放棄遷址，原因包括(其中包括)遷址的估計成本增加，或本公司董事會認為遷址不再符合本公司股東的最佳利益，或可能無法帶來我們預期的利益。
由於英國相對於百慕大增加了股東投票要求，我們在發行新股方面的靈活性將低於目前。
根據百慕大法律，我們的董事可以在沒有股東批准的情況下發行任何授權但未發行的普通股。英國法律允許我們的股東授權分配股本，這可以由我們的董事會在沒有股東批准的情況下發行，但這種授權必須每五年由股東續簽一次，我們不能保證這種授權總是得到批准。
此外，除了特定的例外情況，包括我們計劃批准的與搬遷相關的公司章程中的選擇退出，英國法律授予現有股東法定優先購買權，以現金認購新發行的股票。英國法律規定，這種選擇退出必須至少每五年由股東續簽一次，我們不能保證優先購買權的選擇退出總是會得到批准。根據英國法律，放棄優先購買權需要獲得持有英國公司至少75%投票權的股東的批准。未來，由於缺乏我們目前在百慕大享有的靈活性，我們的計劃可能會受到阻礙，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大影響。
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與我們的財務狀況和資本需求相關的風險
我們有經營虧損的歷史，未來可能會出現虧損。
生物製藥產品開發是一項投機性很強的工作，涉及很大程度的風險。我們能否產生足夠的產品收入來維持我們的組織將在很大程度上取決於許多因素，包括ARCALYST的持續商業化、我們當前或未來的一個或多個候選產品的開發和最終商業化(如果獲得批准)，以及根據我們當前的運營計劃管理我們的成本。截至2024年3月31日的三個月，我們的淨虧損為1,770萬美元。截至2024年3月31日，我們累計赤字為495.7美元和100萬美元。我們未來的資本開支預計將是巨大的，我們可能如果我們遇到比預期更大的費用，則會在未來招致運營虧損，因為我們：
此外，我們的財務業績可能會在季度和年度之間出現顯着波動，因此我們的經營業績的期末比較可能無法很好地反映我們未來的業績。企業盈利能力在後續時期可能無法維持。
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為了推進我們的運營計劃，我們可能需要大量額外融資，但我們可能無法在需要時或以可接受的條款獲得這些融資。
生物製藥產品的開發和商業化是資本密集型的。我們目前正在美國將ARCALYST商業化，用於治療複發性心包炎、CAPS和DERA。此外，我們正在通過研究、臨牀前和臨牀開發來推進我們的候選產品，包括我們的阿比魯巴特治療RA的2期臨牀試驗以及我們計劃的阿比魯巴特治療乾燥病的2b期臨牀試驗.
隨着我們繼續進行活動，我們的費用可能會增加支持我們的銷售、營銷和分銷能力，繼續該系統的研究與開發我們的候選產品，並擴展我們的基礎設施和組織以支持此類活動。我們還可能在未來對我們的任何候選產品進行與製造、產品銷售、營銷和分銷相關的營銷審批時產生大量額外的商業化費用。隨着我們的候選產品在開發和潛在商業化過程中取得進展，我們將需要支付里程碑式的付款，如果成功，最終將向適用的許可人和我們從其獲得產品候選產品的其他第三方支付版税。此外，作為一家上市公司，我們預計將繼續產生與運營相關的成本。
因此，如果我們無法通過商業ARCALYST收入為我們的運營提供資金，我們可能需要獲得大量額外資金，以通過進入資本市場來推進我們的運營計劃。如果我們無法在需要時以可接受的條件籌集資金，如果有的話，我們可能會被迫推遲、限制、減少或停止我們的一個或多個產品開發計劃、候選產品的研發計劃或商業化努力。我們也可能無法擴大我們的業務或以其他方式利用我們的商機，或者可能被要求放棄對我們的候選產品或產品的權利。
我們的業務高度不確定，我們無法確定地估計成功營銷和銷售產品所需的實際金額，或完成我們候選產品的開發、監管審批過程和商業化。由於許多我們目前未知的因素，我們的運營計劃可能會發生變化，我們可能需要比預期更早地尋求額外資金，通過公開或私人證券發行、債務融資或其他來源。這些可能會對我們的資金需求產生重大影響的因素包括上述因素，在“-與我們的財務狀況和資本需求相關的風險--我們有經營虧損的歷史，未來可能會出現虧損。以及：
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任何額外的籌款努力可能會轉移我們的管理層對他們日常活動的注意力，如果獲得批准，這可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。
此外，當我們需要資金時，我們可能無法以我們可以接受的條款獲得資金，或者根本無法獲得資金。如果我們無法在需要時獲得資金，我們將被迫縮減、推遲、限制、減少或停止我們的一個或多個產品開發計劃、研究和針對我們的候選產品的開發計劃，或我們的任何產品或我們獲得批准的候選產品的商業化努力。我們也可能無法擴大我們的業務或以其他方式利用我們的商機，或者可能被要求放棄對我們的候選產品或產品的權利。這些情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況和經營結果產生重大影響。
籌集額外資本可能會導致稀釋或影響我們股東的權利，限制我們的運營，或要求我們放棄對我們的技術、產品候選或產品的權利.
除了商業收入，我們還可以通過私人或公共證券發行、債務融資或其他來源(包括許可、合作或與第三方的其他戰略性交易或安排.任何融資的條款都可能對我們股東的持股或權利產生不利影響，我們發行額外證券（無論是股權還是債務）或此類發行的可能性可能會導致我們A類普通股的市場價格下跌。
出售額外的股本或可轉換證券將稀釋我們所有股東的權益。在一定程度上，我們通過發行額外的股權證券來籌集額外資本，我們的股東可能會經歷大量稀釋。我們可以在一次或多次交易中以我們不時根據我們的擱置登記聲明或其他方式確定的價格和方式出售此類股權證券。如果我們在不止一筆交易中出售股權證券，投資者可能會因隨後的出售而被嚴重稀釋。這些出售還可能導致對我們現有股東的實質性稀釋，新投資者可能獲得高於我們現有股東的權利。
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債務的產生將導致固定付款義務的增加，我們可能需要同意某些限制性契約，例如對我們產生額外債務的能力的限制，對我們收購，出售或許可知識產權的能力的限制以及可能對我們開展業務的能力產生不利影響的其他運營限制。通過以下方式獲得資金 許可、合作或其他戰略交易，與第三方的協議可能要求我們放棄對我們的某些技術、候選產品或未來收入流的權利，或以其他方式同意對我們不利的條款，其中任何一項都可能對我們的業務、經營業績和前景產生重大不利影響。如果我們通過研究補助金籌集資金，我們可能會受到某些要求的約束，這可能會限制我們使用資金的能力或要求我們分享我們的研究和開發信息。通過任何這些或其他方式籌集額外資本可能會對我們的業務以及我們股東的持股或權利產生不利影響，並可能導致我們A類普通股的市場價格下跌。
與商業化相關的風險
我們可能無法繼續將ARCALYST商業化或成功將任何未來產品商業化，從而可能損害我們當前和未來產品產生任何收入的商業潛力。
自ARCALYST在商業上推出以來，我們一直專注於建立和擴大我們的內部能力，包括但不限於銷售、營銷、分銷、接入和患者支持服務，以及與第三方簽訂合同執行某些服務。商業化本身的每一個方面都可能是複雜、昂貴和耗時的，總的來説，協調所需的努力是密集的。雖然我們已經從這些努力中實現了收入，但不能保證我們將能夠保持長期的增長軌跡或顯著和持續的收入。
此外，ARCALYST的持續商業化或我們當前或未來候選產品的成功商業化（如果獲得批准）取決於許多可預見和不可預見的因素，包括：
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如果我們遇到任何此類因素阻礙我們將ARCALYST或我們的任何候選產品商業化的努力，如果獲得批准，我們的業務、運營結果、財務狀況和前景可能會受到實質性的不利影響。
我們依賴精選的第三方專業藥房網絡來營銷和銷售可能無法滿足我們或患者需求的ARCALY ST。
我們依靠精選的第三方專業藥店網絡來分銷ARCALYST，如果獲得批准，預計將對我們當前和未來的候選產品使用類似的策略。我們依靠這些專業藥店及時有效地分銷產品，提供某些患者支持服務，管理處方攝取，收集準確的患者和庫存數據，並向支付者收取付款。雖然我們已經與每一家專業藥店簽訂了協議，但他們可能無法按協議履行，我們的戰略重點可能會改變，或者他們可能會終止與我們的協議。此外，我們的專業藥店無法滿足患者的需求可能會導致聲譽損害或患者損失。如果這樣的網絡不能適當地滿足我們或我們患者的需求，我們可能需要與其他專業藥店合作來更換或補充我們現有的網絡，並且不能保證我們能夠以商業合理的條款或根本不這樣做。此外，在專業藥店之間的過渡過程中，患者可能會停止或暫停他們的ARCALYST治療，而且可能需要時間將這些患者重新整合到我們的網絡中，如果真的有的話。在這種情況下，我們的業務、經營結果、財務狀況和前景可能會受到重大影響。
我們當前或未來的產品可能無法獲得或保持被處方者、患者或第三方付款人(例如政府和私人健康保險公司)接受，在這種情況下，我們創造產品收入的能力將受到損害。
即使FDA或任何其他監管機構批准未來ARCALYST或我們的任何其他候選產品的營銷(無論是我們自己開發的還是與合作伙伴合作開發的)，處方醫生、其他醫療保健專業人員、患者、醫學界或第三方付款人可能不接受或使用ARCALYST或我們未來的任何產品候選產品，或者可能有效地阻止或限制其在第三方付款人的情況下使用。而當
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ARCALYST已經在美國取得了近期的成功，但我們不確定我們是否能夠長期保持這種成功。如果ARCALYST或我們的任何其他候選產品，如果獲得批准，不能達到足夠的持續接受度，我們可能無法產生足夠的產品收入或運營利潤，如果有的話。ARCALYST在其批准的適應症中的持續市場接受度，或我們未來的任何產品，以及我們的患者繼續使用這些產品，將取決於各種因素，包括：
如果ARCALYST或我們未來批准的任何產品（如有）未能獲得或維持市場認可，我們產生收入的能力將受到不利影響。即使ARCALYST或任何未來產品獲得市場認可，相關市場可能證明不足以讓我們產生可觀及持續的收入。
我們當前和未來產品的成功商業化（如果有的話）將部分取決於第三方支付者（包括政府機構和私人醫療保險公司）提供資金的程度，建立和維持有利的覆蓋範圍和定價政策，並設定足夠的報銷水平。
我們是否有能力繼續將ARCALYST在其批准的適應症或我們未來的任何產品(如果有的話)中商業化，特別是在孤兒或罕見疾病的適應症中，這在一定程度上將取決於是否有有利的保險。
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患者的負擔能力以及ARCALYST或未來產品和第三方付款人(例如政府當局、私營健康保險公司和其他組織)提供的替代治療的報銷是否充分。我們目前在被批准的複發性心包炎適應症中享有很大程度上有利的ARCALYST承保範圍和第三方支付者的補償，並尋求保持這種有利的承保和補償。我們不能確定我們將繼續在我們追求的市場有效地執行我們的保險和報銷戰略，這可能會限制ARCALYST在經批准的複發性心包炎適應症或我們的任何候選產品中的未來商業潛力，如果獲得批准。
政府當局、私營健康保險公司和其他第三方付款人試圖通過一系列努力來控制成本，包括推遲報銷時間，限制承保範圍，限制特定產品的報銷金額，以及增加患者承擔的費用比例。在獲得新批准的產品或產品適應症的報銷方面可能會有重大延誤，覆蓋範圍可能僅限於FDA或美國以外類似監管機構批准治療的患者羣體的一部分，報銷率可能會根據產品的使用和使用的臨牀環境而有所不同。付款人的承保範圍和報銷障礙可能會對我們對ARCALYST和我們獲得營銷批准的任何候選產品的需求或銷售價格產生重大影響。如果無法獲得保險和報銷，或僅限於有限的水平，或者如果此類保險需要患者自付費用高得令人無法接受，我們成功將ARCALYST或我們獲得營銷批准的任何候選產品商業化的能力可能會受到不利影響。此外，未來可能獲得的任何保險或補償都可能減少或取消。例如，2023年1月，目前承保ARCALYST的一家大型私營健康保險公司將ARCALYST列入其上限適應症的排除名單，這可能會為尋求覆蓋所有適應症處方的新患者製造障礙。此外，為了獲得並維持有利的承保範圍和足夠的報銷，我們可能需要向第三方付款人提供定價優惠。
我們也可能無法持續充分滿足第三方付款人的價值/利益評估。第三方付款人可能會選擇低成本的臨牀比較藥物作為確定相對價值的基準，包括生物仿製藥和具有或不具有相同批准適應症的低成本品牌。這種變化的結果將是更具挑戰性的價值/效益評估，以及可能出現更差的相對結果，包括此類付款人拒絕完全提供保險和報銷，或發現證據不足以支持我們期望的定價和報銷。同樣，付款人可能會實施覆蓋標準，進一步限制使用ARCALYST或我們的任何候選產品，如果獲得批准，超出批准的標籤，這可能會對其商業潛力產生不利影響，包括例如，必須證明患者對較低成本的比較物沒有充分反應的情況。
我們可能無法持續提供任何優惠的承保範圍和報銷。第三方付款人也可以不時地重新審查他們以前制定的保險政策，包括他們對藥物產品相對於臨牀替代品提供的相對價值/益處的評估，例如具有相同或類似適應症和生物仿製藥的任何競爭產品。如果獲得批准，第三方付款人可能會認為我們的產品和候選產品是可替代的，並且只願意支付替代產品的成本。即使我們使用ARCALYST或我們的任何候選產品表現出更好的療效、安全性或更好的管理便利性，如果獲得批准，競爭產品的定價可能會限制我們能夠收取的金額。當競爭對手存在或進入市場時，第三方付款人往往會引入更具挑戰性的價格談判方法。第三方付款人可能拒絕或撤銷特定產品的報銷狀態，或將新產品或現有市場產品的價格設定在太低的水平，使我們無法從我們的候選產品投資中實現適當的回報。在某些情況下，當新的競爭對手生物相似產品進入市場時，創新者化合物必須降價。在其他情況下，付款人採用“治療類別”價格參考，並設法降低相應治療類別中所有治療的報銷水平。此外，新的競爭對手品牌藥物可能會引發治療類別審查，以修改覆蓋範圍和/或報銷水平。如果獲得批准，第三方付款人引入更具挑戰性的價格談判方法的潛力可能會對我們繼續將ARCALYST商業化或成功將我們的任何候選產品商業化的能力產生負面影響。如果我們當前和未來的產品提議漲價，第三方付款人也可能採用具有挑戰性的價格談判策略。請參閲“與商業化相關的風險 – 對於我們來説，可能很難意識到提高某些商業化產品價格的好處。”
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對於我們來説，可能很難意識到提高某些商業化產品價格的好處。
我們已經並可能繼續定期提高ARCALYST或我們未來任何產品的價格，由於第三方付款人（包括政府機構和私人醫療保險公司）可能採取的不利行動，我們可能無法從此類價格上漲中獲得商業利益。即使價格上漲低於合同價格保護條款，付款人也可以要求價格優惠，以換取對我們產品的承保，或者可以選擇改變有關此類產品的承保或報銷政策。如果我們無法與此類付款人成功談判，我們可能被迫提供重大的價格優惠，或者如果我們未能達成令人滿意的解決方案，則會失去此類付款人所服務的患者的優惠保險或報銷。在這種情況下，患者可能難以獲得或負擔此類產品，我們可能會看到對我們業務運營的重大負面影響。
任何價格優惠將減少我們的整體收入，並可能損害我們可能採取的任何價格上漲的利益。降低我們產品收入的價格優惠可能要求我們依靠潛在的稀釋性融資努力來為我們的運營提供資金，這可能會影響我們普通股的價格。即使是相對較小的折扣，如果在付款人之間彙總，也可能導致長期收入大幅減少，這可能會抵消我們希望通過提價實現的收入增加。
此外，向一個或多個付款人提供價格優惠可能會限制我們與其他付款人或在其他地區談判價格的能力。支付者，包括政府支付者，通過參考我們與其他支付者設定的價格來談判藥品價格。如果付款人意識到我們給予的價格優惠，他們可能會要求類似的優惠。如果有足夠多的付款人要求並獲得價格優惠，我們的創收能力可能會受到實質性影響，損害我們的業務、財務狀況和運營結果。此外，這可能會限制我們在潛在的新界地區爭取可接受的價格的能力，這可能會嚴重限制我們的整體商業增長。我們在新的和現有的地區進行商業化的能力受到限制，也可能會減少我們接觸我們尋求服務的患者羣體的機會，損害我們向未得到滿足的醫療需求的患者提供治療的能力。
如果我們不能成功地與要求價格優惠的付款方就漲價或其他方面進行談判，這些付款方可能會選擇完全不承保我們當前和未來的產品，或者可能會實施限制患者接觸的繁重的報銷政策。我們不能向您保證ARCALYST目前的付款人覆蓋範圍和補償政策將繼續下去。失去任何付款人，特別是大付款人，或影響到相當數量的患者獲得我們的藥物的限制，可能會嚴重損害我們創造收入和執行我們商業戰略的能力。此外，作為一家以有重大未得到滿足的醫療需求的患者為目標的公司，無法獲得我們的產品可能會對無法獲得足夠替代療法的目標患者羣體造成實質性傷害。
我們還需要根據政府醫療保健計劃或某些政府和私人購買提供折扣或回扣，以獲得聯邦醫療保健計劃的覆蓋。此外，價格上漲超過通貨膨脹也可能引發額外的回扣義務，包括根據醫療補助藥物回扣計劃。
尚未精確確定我們產品或候選產品的目標患者人羣的發病率和患病率。如果我們的產品和候選產品的市場機會比我們估計的要小，或者如果我們獲得的任何批准都是基於對患者人羣的狹義定義，我們的收入和實現盈利的能力可能會受到重大不利影響。
我們的計劃旨在解決的所有疾病的確切發病率和流行率並不是具體的已知。我們對患有這些疾病的人數的預測，以及如果獲得批准，有可能從我們的產品和候選產品的治療中受益的這些疾病患者的子集，主要是基於我們對現有人口研究和估計的推斷。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、診所調查、患者基金會、藥房索賠分析、大型國家監測數據庫或市場研究，可能被證明是不正確的。此外，新的試驗和治療選擇可能導致這些疾病的估計發病率或流行率的變化，或相關的
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它們的亞羣。因此，如果獲得批准，可能從我們的產品或候選產品中受益的患者數量可能會低於預期。
ARCALYST和我們當前或未來的任何其他候選產品的總目標市場，如果獲得批准，最終將取決於除其他外，被批准銷售的適應症產品或候選產品的最終標籤中包含的診斷標準和適用的患者羣體；候選產品在我們的臨牀試驗中表現出的有效性、安全性和耐受性；醫學界的接受度；以及患者、定價、獲取和報銷。美國和美國以外其他主要市場的潛在患者數量可能會低於預期，患者可能無法以其他方式接受我們的產品治療，或者新患者可能變得越來越難以識別或接觸到，所有這些都將對我們的運營結果和業務產生不利影響。此外，即使我們為我們的候選產品獲得了相當大的市場份額，因為對於我們許多批准的和有針對性的適應症來説，潛在的目標人羣很少，我們可能永遠不會實現顯著的持續盈利。
不斷髮展的醫療政策以及與保險和報銷相關的旨在降低醫療支出的相關立法變化，可能會影響我們候選產品的商業化。藥品定價一直是，而且很可能將繼續是這些努力的核心組成部分。
管理新藥品的監管審批、定價和報銷的法規因國家而異。在我們可能追求的美國以外的一些國家的市場上，我們的產品和候選產品如果獲得批准，可能會受到廣泛的政府價格管制或其他價格法規的約束。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從批准上市後開始。在一些市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會在特定國家/地區獲得候選產品的營銷批准，但隨後可能會受到價格談判的影響，這會推遲我們在該國家/地區的候選產品的商業發佈，可能會推遲很長時間，這可能會對我們在該國家/地區銷售候選產品所產生的收入產生負面影響。
產品的淨價可以通過強制性折扣或立法回扣來降低，這些回扣必須支付才能參加政府醫療保健計劃或支付給其他第三方支付者。強制折扣可以在任何市場的任何時間立法。同樣，一些市場目前有定價立法，通過參考某一藥品在其他市場的價格來確定該產品在其市場上的價格，稱為國際參考定價。國際參考定價有可能影響個別國家和參考某些其他個別國家定價的國家的降價決定。
藥品進口和跨境貿易，無論是批准的還是未經批准的，都是指來自官方價格較低的市場的藥品被髮運，並在官方價格較高的市場上進行商業銷售。未來任何限制或限制藥品進口或跨境貿易的法律的放鬆，包括在美國，都可能對我們將ARCALYST或我們的任何候選產品商業化的能力產生實質性的負面影響，如果獲得批准的話。
由於上述原因，我們可能無法實現或維持ARCALYST或我們的任何候選產品的優惠定價(如果獲得批准)以及足夠的報銷，這可能會阻礙我們收回在此類藥物上的投資的能力。
有關詳細信息，請參閲“風險因素--一般風險因素 – 制定和未來的醫療保健立法可能會對我們的業務和運營結果產生重大不利影響.”
針對我們的產品責任訴訟可能會導致我們承擔重大責任，並可能限制ARCALYST和我們可能開發的任何候選產品的商業化(如果獲得批准)。
我們面臨着與ARCALYST商業化以及在臨牀試驗和其他研究活動中對我們的候選產品進行測試相關的固有產品責任風險。如果我們不能成功地防禦
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如果我們對我們的產品或候選產品造成傷害的索賠提出異議，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果，賠償責任可能導致：
儘管我們維持產品責任保險範圍，但它可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任，並受到免賠額和承保範圍的限制。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以應付可能出現的任何責任。如果我們無法以可接受的成本獲得保險或以其他方式針對潛在的產品責任索賠提供保障，我們將面臨重大責任，這可能會對我們的業務和財務狀況造成實質性的不利影響。這些責任可能會阻礙或幹擾我們的商業化努力。
美國以外的任何未來增長都將受到額外的監管負擔和其他風險和不確定因素的影響。
我們未來的增長可能在一定程度上取決於我們自己或通過與第三方合作在美國以外的市場將當前和未來的產品商業化的能力。
我們繼續評估我們的候選產品在美國以外的某些市場的開發和商業化機會，包括通過我們的管理訪問計劃以及與包括華東在內的第三方的合作。在我們獲得該市場適用監管機構的監管批准之前，我們和我們的合作者不得營銷或推廣我們的任何候選產品，並且我們可能永遠不會對我們的任何候選產品獲得此類監管批准。為了在許多其他國家獲得單獨的監管批准，我們或我們的合作者必須遵守這些國家/地區關於安全性和有效性的眾多不同的監管要求，以及對我們候選產品的臨牀試驗、製造和商業銷售、定價和分銷等方面的監管要求，我們無法預測在這些司法管轄區是否會成功。如果我們獲得批准，並最終將我們的候選產品在美國以外的市場商業化，我們將面臨額外的風險和不確定因素，包括：
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我們候選產品在美國境外的銷售也可能受到政府控制、政治和經濟不穩定、貿易限制和關税變化的不利影響。例如，擬議的《生物安全法案》（其草案正在美國國會立法過程中）將禁止美國聯邦機構與任何與“值得關注的生物技術公司”有當前或未來商業安排的公司簽訂合同或向其提供貸款或贈款。如果頒佈，該立法將限制從美國聯邦機構獲得資金或報銷的生物製藥公司從某些中國生物技術公司購買服務或產品的能力。
在一些國家，特別是歐洲國家，處方藥的定價受到政府的控制。在這些國家，在收到藥品上市許可後，與政府當局進行價格談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得足夠的報銷或優惠的定價批准，我們可能需要進行一項可能代價高昂的臨牀試驗，將我們的候選產品與其他可用的療法或在以前沒有觀察到的人羣中進行比較。如果不能向此類各方證明充分的可取結果，可能會導致不利的定價或補償決定。如果我們的產品無法獲得報銷或在範圍或金額上受到限制，或者如果定價設定在不令人滿意的水平，我們的業務可能會受到損害，可能是實質性的。
我們還可能受到繁重的定價要求的影響。請參閲“風險因素-與商業化相關的風險-不斷髮展的醫療政策，以及旨在降低醫療保健支出的與保險和報銷相關的相關立法變化，可能會影響我們候選產品的商業化。藥品定價一直是，而且很可能繼續是這些努力的核心組成部分。“
我們受制於持續的義務、監管要求和持續的監管審查，這可能會導致大量額外費用。此外，我們當前和未來的產品可能會受到不利的變化和其他限制以及市場退出，如果我們沒有遵守監管要求或我們的產品遇到意想不到的問題，我們可能會受到懲罰。.
我們的許多活動都受到持續的監管要求的約束，包括我們產品在美國的製造、包裝、標籤、儲存、分銷、廣告、促銷、抽樣、記錄保存、不良事件報告、進行上市後試驗以及提交安全性、有效性和其他上市後信息。這樣的義務，加上持續的監管審查，可能會導致大量的額外費用。此外，如果我們未來尋求並獲得美國以外監管機構對產品或我們的任何候選產品的批准，我們將受到這些機構的要求，這可能比我們在美國的義務更嚴格。
要求製造商及其工廠遵守監管當局的廣泛要求，包括確保質量控制和製造程序符合當前良好的製造實踐。
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或類似的外國法規(“cGMP”)。因此，我們和我們的CDMO將接受使用費和持續的審查和檢查，以評估是否符合cGMP或類似的外國法規，以及是否遵守任何生物製品許可證申請(BLAS)或營銷授權申請(MAAS)中做出的承諾。因此，我們和我們的CDMO以及與我們合作的其他人必須繼續在所有監管合規領域投入時間、金錢和精力，包括製造、生產和質量控制。
我們獲得的任何監管批准可能會受到對該產品可能上市的已批准指示用途的限制，或受批准條件或包含可能代價高昂的上市後測試(包括第四階段臨牀試驗)的要求，以及監測安全性和有效性的要求。例如，已批准的BLA或類似外國申請的持有人必須提交新的或補充申請，並獲得批准，以便對已批准的產品、產品標籤或製造過程進行某些更改。我們還可以被要求進行上市後臨牀試驗，以驗證我們產品在一般或特定患者亞組中的安全性和有效性。
如果通過加速審批途徑獲得上市批准，我們可能需要進行成功的驗證性臨牀試驗，以確認我們產品的臨牀療效。不成功的驗證性試驗或未能完成此類試驗可能導致撤回上市批准。FDA或外國監管機構也可以在批准上附加其他條件，包括要求REMS或類似的風險管理措施，以確保產品的安全使用。如果FDA或外國監管機構得出結論認為需要採取REMS或類似的風險管理措施，則BLA或MAA的發起人必須提交擬議的REMS或類似的風險管理措施，才能獲得批准。REMS可以包括藥物指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的要素，如受限分配方法、患者登記和其他風險最小化工具。我們還將被要求持續向適用的監管機構報告某些不良反應、生產問題、療效不足和其他問題。此外，識別新的安全問題可能會導致對我們產品的人口或使用進行新的標籤或限制，降低潛在市場或銷售額，或兩者兼而有之。這些條件、要求或事件可能被證明是昂貴和負擔沉重的，報道這些可能會導致我們A類普通股的價格下降。
此外，我們還必須遵守有關我們產品的廣告和促銷的額外要求，這些要求受到各種法律和法規的限制，並且必須與產品經批准的標籤中的信息一致。
如果監管機構發現我們當前或未來的任何產品存在以前未知的問題，如意外嚴重性或頻率的不良事件，或產品生產設施的問題，或不同意產品的促銷、營銷或標籤，該監管機構可能會對該產品或我們施加限制，包括要求該產品退出市場。如果我們發現產品或候選產品存在以前未知的問題，包括意外嚴重性或頻率的不良事件，或我們的製造過程；未能遵守監管要求；或監管機構或執法機構不同意我們產品的促銷、營銷或標籤，則該監管機構或執法機構可能會採取其他措施：
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政府對涉嫌違法行為的任何調查都可能需要我們花費大量的時間、成本和資源來回應，並可能產生負面宣傳或聲譽損害。任何不遵守現行法規要求的行為都可能對我們的產品商業化和創收能力產生重大不利影響。如果實施監管制裁或撤銷監管批准，我們公司的價值和我們的經營業績將受到不利影響。
如果法律或監管政策的應用發生變化，或者如果發現產品或產品的製造存在問題，或者如果我們或我們的分銷商、被許可人、合作營銷者或代表我們運營的其他第三方未能遵守監管要求，監管機構可以對我們處以罰款，對此類產品或其製造施加限制，或要求我們從市場上召回或移除此類產品，此外，還可以要求我們進行額外的臨牀試驗，更改我們的產品標籤，或提交額外的營銷授權申請。如果發生這些事件中的任何一種，我們銷售受影響產品的能力可能會受到損害，我們可能會為遵守此類監管要求而產生大量額外費用。
FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。我們無法預測美國、歐洲或其他司法管轄區未來的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。此外，如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規，我們可能會受到潛在的重大執法行動的影響。
我們的業務運營受到各種政府實體廣泛的醫療監管和執法，如果我們不嚴格遵守這些監管要求，可能會對我們的業務產生不利影響。
醫藥產品的開發和營銷以及與醫療保健專業人員、第三方付款人、患者和醫療行業其他第三方的相關安排受到廣泛的醫療法律法規的約束，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們當前和未來產品的業務或財務安排和關係。
適用的聯邦、州和外國醫療保健法律和法規的限制包括：
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鑑於這些法律的範圍廣泛，政府對這些法律的解釋和執行不斷變化，我們的業務活動可能會受到一項或多項此類法律的挑戰。我們已與醫生和其他醫療保健專業人員簽訂了諮詢和顧問委員會協議，如果監管機構確定我們與此類處方商的財務關係違反適用法律或造成利益衝突，則可能會受到不利影響。例如，我們臨牀試驗的研究者可能會不時擔任我們的科學顧問或諮詢師，並獲得與此類服務相關的報酬。監管機構可能會認為我們與主要研究者或臨牀試驗機構之間的財務關係造成了利益衝突或以其他方式影響了研究的解釋。因此，監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗中心生成的數據的完整性，並且臨牀試驗本身的效用可能會受到損害，這可能會導致監管機構延遲批准或拒絕我們的上市申請，並可能最終導致我們候選產品的上市批准被拒絕。此外，我們臨牀試驗的研究者可能會被監管機構禁止，這可能會影響我們研究的完整性，並可能危及臨牀試驗本身的效用。
確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，可能會涉及鉅額成本。任何因違反這些法律而對我們採取的行動，即使我們成功地進行了辯護，也可能導致我們招致鉅額法律費用，並轉移我們管理層對業務運營的注意力。如果我們的業務，包括我們銷售團隊開展的活動，被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會受到民事、刑事和行政處罰、損害賠償、返還、罰款、可能被排除在聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外、個人監禁、合同損害、名譽損害、利潤減少和未來收益減少、額外的報告要求或監督(如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控，並削減或重組我們的業務)，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和運營結果產生不利影響。此外，防禦任何此類行動都可能是昂貴、耗時的，並且可能需要大量的人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何可能對我們提起的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。
產品開發相關風險
如果我們無法在臨牀開發中推進我們的候選產品並獲得監管部門的批准，或者在這方面遇到重大延誤，我們的業務可能會受到嚴重損害。
我們的候選產品正處於臨牀開發的不同階段。我們對我們候選產品的未來開發和潛在批准的預測是基於來自其他公司的間接數據以及我們的臨牀前和臨牀試驗結果，但最終的成功是不確定的，幷包含巨大的風險。
我們不能確定我們的任何候選產品在臨牀試驗中都會成功。我們也不能確定它們是否會獲得監管部門的批准，即使在成功完成了一項關鍵的臨牀試驗之後。我們也可以選擇不將已完成關鍵試驗或獲得監管部門批准的候選產品商業化，原因有很多，包括商業可行性。這樣的決定可能是針對特定的適應症，也可能是完全針對候選產品。如果候選產品在臨牀試驗中不成功、未能獲得監管批准或由於其他原因無法生存，我們的業務可能會因限制我們通過成功的商業發佈收回開發費用的能力而受到實質性損害。
作為我們產品開發戰略的一部分，我們的每個候選產品都需要大量的臨牀前或臨牀開發和製造支持。我們目前和未來候選產品的臨牀成功取決於幾個因素，包括但不限於以下因素：
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如果我們不能及時完成這些因素中的一個或多個，或者根本不能實現，我們可能會遇到重大延誤，或者無法及時或成功地將我們的候選產品商業化。未能從我們當前和未來的產品商業化中產生足夠的收入，無論是由於未能獲得監管部門的批准，還是由於此類產品商業化失敗，都可能會限制我們的潛在商業前景，從而損害我們繼續運營的能力。在這種情況下，我們可能需要到其他地方尋求資金。請參閲“風險因素-與我們的財務狀況和資本需求有關的風險-為了推進我們的運營計劃，我們可能需要大量額外的資金，而我們可能無法在需要時或按可接受的條件獲得這些資金。以及“風險因素--與我們的財務狀況和資本需求有關的風險--籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋或影響他們的權利，限制我們的業務，或要求我們放棄對我們的技術、候選產品或產品的權利。“
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臨牀藥物開發是一個漫長而昂貴的過程，具有不確定的時間表和結果。我們的臨牀試驗可能會遇到重大延誤，或者我們可能無法證明安全性和有效性，使適用的監管機構滿意。因此，我們可能無法獲得所需的監管批准，也無法及時成功地將我們的候選產品商業化。
在獲得監管部門批准銷售我們的候選產品之前，我們必須進行廣泛的臨牀試驗，以證明我們的候選產品在人體上的安全性和有效性。臨牀測試既昂貴又耗時，而且結果不確定。
並非我們所有的臨牀試驗都按最初計劃進行或按我們最初預計的時間表完成，因此，我們不能保證我們當前或未來的任何臨牀試驗將按最初計劃進行或按我們最初預計的時間表完成。此外，即使按時進行，臨牀試驗也可能導致不利的或統計上微不足道的結果，導致我們完全放棄追求特定的適應症或開發候選產品。臨牀試驗是一個漫長的過程，需要花費大量的資金和人力資本。未能達到預期的效果或識別出新的安全風險，反過來又意味着無法通過候選產品的潛在商業化成功收回此類費用(如果獲得批准)。無法通過成功的開發收回臨牀試驗費用的情況可能會給我們的業務帶來實質性風險。請參閲“風險因素-與產品開發相關的風險- 如果我們不能推廣我們的產品候選人在臨牀開發中並獲得監管部門的批准，或者在這方面遇到重大延誤，我們的業務可能會受到嚴重損害。”
臨牀試驗的開始取決於FDA接受IND或IND修正案，歐盟成員國主管部門接受歐盟臨牀試驗法規(“CTR”)下的CTA，或其他適用監管機構接受，並根據與FDA、歐盟成員國主管部門或其他適用監管機構的討論最終確定試驗設計。我們已經並可能在未來收到監管機構對我們的臨牀試驗設計和方案的反饋或指導，即使在我們納入這些監管機構的反饋或指導之後，這些監管機構也可能對我們的臨牀試驗施加其他要求；不同意我們已滿足他們開始臨牀試驗的要求；不同意我們對相關臨牀前研究、臨牀試驗或化學、製造和對照(CMC)數據的解讀；或者不同意或改變他們對我們試驗設計的可接受性的立場，包括建議的劑量水平或時間表、治療持續時間、我們對患者羣體或所選臨牀終點的定義。上述任何一項可能要求我們完成額外的臨牀前研究、臨牀試驗、CMC開發、其他研究或施加比我們目前預期更嚴格的批准條件。
我們計劃的臨牀試驗的開始還需要得到機構審查委員會(IRB)、倫理委員會和/或每個臨牀試驗地點的其他適用委員會的批准，然後才能啟動試驗，批准可能會被推遲、拒絕或暫停。即使在批准和啟動試驗地點後，IRBs、監管機構或其他適用的安全委員會也可能會暫停或終止我們的臨牀試驗，原因包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點進行檢查、試驗中出現不可預見的安全問題或不良副作用，或未能證明使用某種藥物有好處，其中任何一種情況都可能導致強制實施臨牀暫停，以及政府法規或行政行動的變化，或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。
成功完成我們的臨牀試驗是向FDA提交BLA或某些補充BLA(“sBLA”)、向歐洲藥品管理局(“EMA”)或歐盟成員國的主管機構或其他國家的其他適用監管機構提交每個候選產品的MAA的先決條件，因此，也是我們獲得批准並啟動我們當前和未來候選產品的商業營銷的先決條件。我們當前或未來的一項或多項臨牀試驗在測試的任何階段都可能失敗，我們的臨牀試驗可能不會成功。我們已經並可能繼續經歷我們正在進行的臨牀試驗的延遲，我們不知道計劃中的臨牀試驗是否會按時開始，是否會得到監管機構的允許，是否需要重新設計，是否會及時激活站點和參與者登記，或者是否會按時完成。這些事件
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已經並可能在未來推遲或阻止我們的候選產品按計劃和時間表開始或成功完成臨牀開發，包括但不限於：
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我們計劃和正在進行的臨牀試驗的開始或完成延遲已經發生，並可能繼續發生。延遲的後果已經增加，並可能在未來增加我們開發候選產品的成本，減緩候選產品的開發和審批，延遲或危及我們開始產品銷售和從候選產品中創造收入(如果有的話)的能力，並損害他們的商業前景。此外，許多導致或導致臨牀試驗開始或完成的困難和延遲的因素，最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准，或者我們決定修改或停止開發我們的候選產品。
臨牀試驗延遲還可能縮短我們的產品擁有專利保護的任何期限，或縮短我們擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，並可能允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會削弱我們為可能符合這一資格的產品獲得孤兒獨家專利權併成功將我們的候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務和運營結果。任何無法成功完成臨牀前和臨牀開發的情況都可能導致我們的額外成本或削弱我們的創收能力，並嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
此外，臨牀試驗必須按照FDA、歐盟機構、EMA和其他適用監管機構的法律、規則和法規、指南和其他要求進行
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司法管轄區，並接受這些監管機構和IRS或開展此類臨牀試驗的醫療機構的道德委員會的監督。此外，開展全球臨牀試驗，就像我們對某些候選產品所做的那樣，可能需要我們協調多個司法管轄區(包括美國、歐盟和這些司法管轄區以外的國家/地區)的監管機構的法律要求和指導方針，這可能要求我們修改臨牀試驗方案或決定不在一個或多個司法管轄區進行試驗或在不同司法管轄區進行單獨試驗，因為這些監管機構在協調不同的請求方面無法、成本或延遲，所有這些都可能增加成本。此外，在美國和歐盟以外的國家進行的臨牀試驗可能會使我們面臨與接觸非美國和非歐盟CRO相關的風險，這些CRO不為FDA、EMA或歐盟成員國的監管機構所知，並且可能具有不同的診斷、篩查和醫療護理標準。此類試驗地點還可能因運輸成本增加(包括在不同司法管轄區生產的臨牀試驗候選產品的本地質量發佈或國內測試)以及與美國和歐盟以外的此類國家相關的政治和經濟風險而產生與進一步延誤和費用相關的風險。
此外，FDA和其他監管機構有關臨牀試驗的政策可能會發生變化，並且可能會頒佈額外的政府法規。此類變化可能需要我們投入時間、資源和資本來遵守，如果我們無法有效或及時做到這一點，我們的發展計劃可能會受到影響，我們的業務可能會遭受重大損害。
此外，全球各地的衝突也可能對我們的臨牀活動和我們的候選產品開發時間表產生實質性影響。請參閲“風險因素-一般風險因素-全球各地的衝突可能會對我們的行動產生不利影響。”
我們可能會發現，考慮到患有我們候選產品所研究的疾病的患者數量有限、我們的特定登記標準或同一患者羣體中相互競爭的臨牀研究，我們可能會發現很難及時招募參與者參加我們的臨牀試驗。
根據他們的方案及時完成臨牀試驗，除其他外，取決於我們是否有能力招募足夠數量的患者留在試驗中，直到試驗結束，特別是考慮到我們正在評估我們目前的候選產品或未來可能評估的許多條件是在較小的疾病人羣中。因此，當我們在登記過程中遇到困難時，我們已經並可能在未來經歷延遲，或者我們可能會被阻止完成我們的臨牀試驗。參與者的註冊取決於許多因素，包括：
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尋找和招募參與者的過程可能被證明是昂貴的，特別是因為我們正在尋找從相對較少的患者羣體中確定有資格參加我們研究的許多疾病的參與者的子集。如果參與者因任何原因不能或不願參與我們的臨牀試驗，或者我們由於任何其他原因在參與者登記時遇到困難，我們的成本可能會大幅增加，招募參與者、進行試驗和獲得監管機構對我們候選產品的批准的時間可能會大大推遲或阻止，我們候選產品的商業前景可能會受到損害，我們開始銷售產品並從任何這些候選產品獲得產品收入的能力(如果獲得批准)可能會被推遲或阻止。任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。
我們的產品和候選產品可能會導致不良副作用或存在其他安全風險，這些風險可能會推遲或阻止其監管批准、限制已批准標籤的商業形象或導致重大負面後果，包括在任何潛在的上市批准之後撤回批准。
使用我們的產品和候選產品進行治療可能會產生不良副作用或不良反應或事件。我們的候選產品引起的不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤或監管機構推遲或拒絕監管批准。
我們的產品和候選產品調節免疫系統，並帶有與免疫抑制相關的風險，包括嚴重感染的風險和其他潛在的嚴重健康風險。
對於mavrilimumab，長期使用存在患肺泡蛋白沉積症(PAP)的理論風險。PAP是一種罕見的肺部疾病，由於GM-CSF功能喪失，表面活性物質衍生的脂蛋白在肺泡內過度聚集。這種疾病的嚴重程度可以從亞臨牀彌散能力的降低到輕度運動時的明顯呼吸困難。在MedImmune進行的臨牀前研究中，在非人類靈長類動物的肺中觀察到了某些影響，這導致FDA發佈了針對MedImmune擬議的RA臨牀試驗的臨牀擱置。到目前為止產生的臨牀前數據表明，臨牀上相關劑量的mavrilumab沒有足夠的量到達肺部來誘發PAP，而且到目前為止，人體試驗還沒有顯示出對mavrilumab的肺功能測試的臨牀效果。
但是，如果我們的臨牀試驗的結果，包括評估我們現有產品的新適應症的臨牀試驗，或合作伙伴進行的臨牀試驗，顯示某些副作用的嚴重程度和盛行率是不可接受的，FDA或美國以外的適用監管機構可能會暫停或終止我們的臨牀試驗，或不授權我們啟動進一步的試驗。此外，如果第三方正在開發的同一或相關類別的其他分子表現出與我們在試驗中觀察到的相同或相似的副作用，但程度更大，或者報告了以前未報告的新的副作用，它可能會對正在開發的整個類別的分子產生影響，因為適用的監管機構可能會暫停或終止我們的臨牀試驗，或者不授權我們
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在那門課上用我們的分子啟動進一步的試驗。此外，第三方可能有權獨立開發和商業化我們當前和未來的產品和候選產品，這可能會增加不利安全結果的可能性。例如，Regeneron保留在全球範圍內開發和商業化ARCALYST用於當地眼耳和腫瘤學管理的權利，而華東擁有在亞太地區(不包括日本)開發和商業化ARCALYST和Mavrilumab的權利。這些第三方開發我們的候選產品，如果獲得批准，並將我們的產品用於新的適應症或新的患者羣體進行商業化，可能會增加發現以前在我們自己的臨牀開發過程或美國商業化過程中未發現的不良安全結果的可能性。如果這些影響被這些第三方發現，可能會導致監管機構命令我們停止進一步開發、拒絕或撤回對我們的任何產品或候選產品的任何批准，或者要求對任何或所有目標適應症進行繁瑣的標籤更改。
此外，體恤使用我們的產品和候選產品，或第三方通過科學合作或研究者發起的研究對我們的產品和候選產品進行評估，可能會增加產生不良安全性結果的可能性，從而影響我們對此類候選產品的開發。當向監管機構報告此類不良安全性結果時，可能會對所研究藥物的安全性特徵產生不良影響（作為類效應），並可能導致對涉及此類候選產品的所有臨牀試驗實施臨牀暫停，無論所研究的適應症如何。
此外，臨牀試驗的本質是利用潛在患者羣體的樣本。與我們的產品或候選產品相關的某些罕見和嚴重的副作用可能只有在使用後才會被更多的患者發現，其中包括與參與我們臨牀試驗的患者具有不同人口統計特徵的患者。如果我們或其他人後來發現我們的產品或候選產品造成的不良副作用，如果獲得批准，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括但不限於：
這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持市場對特定產品或候選產品的接受程度，如果獲得批准，可能會嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
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我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的中期、初步和“頂線”數據可能會隨着臨時數據發佈後更多參與者數據的出現而發生變化；初步數據受到審計和驗證程序的約束，對背線數據之外的數據進行更深入的分析可能會為數據提供更多的顏色和背景，所有這些都可能導致在最終數據中反映的實質性或其他變化。
我們可能會不時披露我們的臨牀前研究或臨牀試驗的中期數據，這些數據基於對當時正在進行的研究或試驗中可獲得的數據的中期分析。我們的臨牀前研究和臨牀試驗的中期數據可能會隨着參與者登記的繼續以及特定研究或試驗的更多參與者數據的出現而發生實質性變化。因此，在最終數據可用之前，應謹慎看待中期數據。中期數據和最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們候選產品的開發和我們在這方面的業務前景。
此外，我們可能會不時宣佈或公佈我們的臨牀前研究或臨牀試驗的背線或初步數據，這些數據是基於對已完成研究的數據的初步分析。我們臨牀試驗的初步數據和背線數據在對特定臨牀試驗的數據進行更全面的審查後可能會發生變化。我們還作出假設、估計、計算和結論，作為我們對數據的初步分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，初步數據和背線數據仍需接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前宣佈或公佈的初步數據不同。
包括監管機構在內的第三方可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品的批准或商業化以及我們的業務前景。此外，我們宣佈或公佈的有關特定臨牀前研究或臨牀試驗的信息可能只代表該研究或試驗產生的大量信息的一部分，我們的股東或其他第三方可能不同意我們確定的重大、重要或其他適當信息包括在我們的披露中。
如果我們報告的中期、初步或背線數據與最終結果有很大不同，或者如果包括監管機構在內的第三方不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務前景、經營業績或財務狀況。此外，我們宣佈的初步、中期或營收數據或這些數據與最終數據之間的差異可能會導致我們A類普通股的價格波動。
上市審批和監管事項的相關風險
監管審批過程宂長、耗時，而且本質上是不可預測的。如果我們無法為當前或未來的候選產品獲得所需的監管批准，或者如果我們未能或以其他方式停止推進它們的開發，我們將推遲或將無法商業化，我們當前或未來的候選產品以及我們創造額外收入的能力將受到實質性損害。
在我們可以將目前或未來的任何候選產品商業化之前，我們必須獲得監管部門的營銷批准。我們可能無法在任何司法管轄區獲得監管機構批准我們當前或未來的任何候選產品在我們所需的適應症下銷售，並且我們的候選產品或我們未來可能尋求開發的任何產品都可能永遠不會獲得監管部門的批准。我們可能需要依賴第三方CRO和監管顧問來幫助我們完成這一過程。要獲得監管部門的批准，需要向各個監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及支持信息，以確定候選產品的安全性和有效性。確保獲得監管批准還需要向相關監管機構提交有關生物製造過程的信息，並由相關監管機構對製造設施進行檢查，後者可能會根據提交和檢查的結果拒絕批准。我們當前或將來的候選產品可能沒有效果，可能只有中等效果，或者可能被證明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵
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可能妨礙我們獲得市場批准，或阻止或限制商業用途。FDA和其他監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，包括決定何時或是否獲得候選產品的監管批准。即使我們相信從臨牀試驗中收集的數據是有希望的，這些數據可能不足以支持FDA或任何其他監管機構的批准，或者這些機構可能要求提供可能難以生成或提供的額外信息。此外，在獲得批准後，FDA可能會進行額外的檢查，並根據檢查的結果認為被檢查的製造設施存在缺陷，暫停我們生產候選產品的能力，直到我們能夠獲得令人滿意的替代製造設施。
除美國外，我們可能會尋求監管部門的批准，將我們的候選產品在其他司法管轄區商業化。雖然許多國家的監管批准範圍相似，但要在多個國家或地區獲得單獨的監管批准，我們將需要遵守每個國家或司法管轄區關於安全性和有效性以及管理臨牀試驗、商業銷售、定價和分銷等方面的眾多不同的監管要求，我們無法預測在任何此類司法管轄區會取得成功。
在美國和其他國家，獲得監管批准的過程既耗時又昂貴，如果獲得批准，可能需要數年時間，而且可能會因各種因素而有很大不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。開發期間市場審批政策的更改、附加法規或法規的更改或對每個已提交的BLA或同等申請類型的監管審查的更改，都可能導致延遲批准或拒絕申請。例如，在歐盟委員會於2020年11月發起的歐洲藥品戰略倡議的背景下，歐盟藥品立法目前正在進行全面審查。歐盟委員會關於修訂幾項與醫藥產品有關的立法文書的建議(可能縮短監管數據保護的期限，修訂快速通道的資格等)。於2023年4月出版。擬議的修訂仍需得到歐洲議會和歐洲理事會的同意和通過(預計在2025年初之前不會)，從長遠來看，可能會對生物製藥行業產生重大影響。
監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可能拒絕接受任何申請，或可能決定我們的數據不足以獲得批准，並要求我們當前或未來的候選產品進行額外的臨牀前研究或臨牀或其他試驗。我們當前和未來的候選產品可能會延遲獲得或未能獲得監管部門的批准，或者我們可能會因為許多原因而無法或停止推進它們的開發，包括以下原因：
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此外，即使我們當前或未來的一個或多個候選產品獲得批准，監管機構也可能批准這些候選產品的適應症或患者人數比我們要求的更少。此外，監管機構或付款人可能不會批准我們打算收取的價格，可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現批准，可能會對我們的營銷和分銷活動施加某些上市後要求，或者可能會批准候選產品的標籤不包括該候選產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明。上述任何情況都可能對我們當前或未來候選產品的商業前景造成實質性損害。
如果我們在獲得批准方面遇到延誤，或者如果我們無法獲得當前或未來候選產品的批准或推進，我們候選產品的商業前景可能會受到損害，我們創造額外收入的能力將受到實質性損害。
我們的產品、當前的候選產品以及我們在美國被監管為生物製品的任何未來候選產品可能會比預期的更早面臨生物相似的競爭。
在美國，BPCIA為與FDA許可的參考生物製品生物相似或可互換的生物製品創建了一個簡短的批准途徑。根據BPCIA，生物相似產品的申請不得提交給FDA，直到參考產品被
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最初是根據FDA的BLA批准的。此外，FDA對生物相似產品的批准可能要到參考產品首次獲得許可之日起12年後才能生效。在這12年的獨佔期內，另一家公司仍可能銷售與之競爭的參考產品版本對於相同的治療適應症如果FDA批准競爭產品的完整BLA，其中包含贊助商自己的臨牀前數據和來自充分和良好控制的臨牀試驗的數據，以證明其產品的安全性、純度和有效性。這項法律很複雜，FDA仍在解釋和實施。因此，其最終影響、實施和意義都存在不確定性。
例如，雖然ARCALYST在2008年2月根據《BLA》被批准為治療CAP的生物製品，我們認為它有資格獲得針對任何生物仿製藥的12年排他期，但這12年的排他期已經過去。FDA於2021年3月批准ARCALYST用於治療複發性心包炎，並降低12歲及以上成人和兒童的復發風險。然而，12年的專營期並不附加於對sBLA的批准，潛在地創造了生物相似競爭的機會，受制於根據《美國孤兒藥物法案》。 請參閲“風險因素-與上市審批和監管遮蓋相關的風險RS-我們可能會為我們在美國的候選產品以及我們在歐盟的任何候選產品申請孤兒藥物指定，但我們可能不會成功，或者可能無法維持與我們獲得孤兒藥物指定的任何候選產品相關的好處，包括市場獨佔性的可能性。“如果我們的任何其他候選生物製品獲得FDA的批准，我們預計任何此類候選產品都有資格獲得BPCIA規定的12年專營期。然而，由於國會的行動或其他原因，這一排他性可能會縮短，或者FDA不會將任何此類批准的候選產品視為競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地為生物相似競爭創造機會。
即使我們在美國或歐盟等主要藥品市場獲得了我們當前或未來候選產品的營銷授權，我們也可能不會在其他市場尋求或獲得批准或將我們當前的產品或候選產品商業化，這將限制我們實現其全部市場潛力的能力。
為了在一個國家或地區銷售任何產品，我們必須建立並遵守該國家或地區關於安全性和有效性的眾多和不同的監管要求。各國的監管要求可能差異很大，在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受，一個國家的監管批准並不意味着將在任何其他國家獲得監管批准。審批程序因國家/地區而異，可能涉及額外的產品測試和驗證、額外的行政審查期以及額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這將是昂貴和耗時的，並可能推遲或阻止我們當前或未來的候選產品或ARCALYST在這些國家或地區的推出。滿足這些和其他監管要求是昂貴的、耗時的、不確定的，而且可能會出現意想不到的延誤。此外，我們未能在任何國家獲得監管批准，可能會推遲或對其他國家的監管批准過程產生負面影響。
我們可能會在美國為我們的候選產品以及在歐盟為我們的任何候選產品申請孤兒藥物指定，但我們可能不會成功，或者可能無法為我們獲得孤兒藥物指定的任何候選產品保持與孤兒藥物指定相關的好處，包括潛在的市場排他性。
我們在美國分別獲得了治療心包炎的ARCALYST和治療GCA的Mavrilumab的孤兒藥物排他性和指定名稱。此外，我們還在歐盟獲得了治療特發性心包炎的ARCALYST的孤兒藥物稱號。未來，我們可能會為我們在美國或歐盟的某些其他候選產品尋求孤兒藥物稱號。我們可能無法為我們的任何其他候選產品獲得此類認證，或者無法維持我們當前或未來獲得孤兒藥物認證的任何其他候選產品的相關福利。
包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將旨在治療相對較少患者羣體的藥物或生物製品指定為孤兒藥物產品，這些藥物或生物製品受許多地區特定的(例如，税收抵免、用户費用豁免和潛在的市場排他性)規則和法規的約束。
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與FDA批准ARCALYST用於複發性心包炎適應症相關，我們獲得了ARCALYST用於治療複發性心包炎和降低成人和12歲及以上兒童患者復發風險的7年孤兒藥排他性。即使我們獲得任何候選產品的孤兒藥獨家經營權，該獨家經營權可能無法有效保護這些候選產品免受競爭，因為不同的藥物可能被批准用於相同的疾病或病症。即使在孤兒藥獲得批准後，如果FDA得出結論，認為後一種藥物在臨牀上更優越，因為它在相當大一部分目標人羣中更安全，更有效或對患者護理做出重大貢獻，則FDA可以隨後批准用於相同疾病或病症的相同藥物的後續申請。此外，如果指定的孤兒藥被批准用於比其獲得孤兒藥認定的適應症更廣泛的用途，則該指定的孤兒藥可能不會獲得孤兒藥排他性。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們無法生產足夠數量的產品以滿足罕見疾病或病症患者的需求，則孤兒藥在美國的獨家營銷權可能會喪失。外國監管機構也可以作出同樣的決定。孤兒藥認定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會使藥物在監管審查或批准過程中具有任何優勢。
我們可能會為我們的一種或多種候選產品尋求FDA的突破性療法認定或快速通道認定，但我們可能不會收到。此類指定可能不會加快開發或監管審查或批准流程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求突破療法或快速通道指定，如果獲得批准，如果滿足一些條件，就有可能對BLA進行滾動審查，這將允許在數據可用時提交和審查數據，而不是等待完整的數據包可供提交。滾動審查通常比FDA的標準審查過程快。FDA擁有廣泛的自由裁量權，是否授予快速通道和突破療法指定，即使我們認為特定的候選產品有資格獲得此類指定，我們也不能確定FDA是否會決定授予它們。即使我們為我們的一個或多個候選產品獲得了這樣的認證，與非加速的FDA審查程序相比，我們可能不會體驗到更快的開發過程、審查或批准。此外，如果FDA認為快速通道或突破性療法的指定不再受支持，它可能會撤回此類指定。儘管獲得快速通道和突破療法指定的候選產品通常有資格接受FDA的優先審查程序，但獲得此類指定並不保證此類候選產品的BLA將得到優先審查。
我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求EMA PRIME認證、有條件MA或其他認證、計劃或工具，但我們可能不會收到。此類指定可能不會加快開發或監管審查或批准流程，也不會增加我們的候選產品獲得上市許可的可能性。
我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求EMA Prime(優先藥物)指定、有條件MA或其他指定、計劃或工具，每個產品都提供類似於美國突破療法指定的激勵措施。即使我們認為我們的某個候選產品有資格獲得Prime，EMA也可能不同意，而是決定不進行此類指定。EMA Prime方案或其他方案、指定或工具，即使獲得或用於我們的任何候選產品，也可能不會比根據傳統程序考慮批准的療法帶來更快的開發、監管審查或批准過程，也不能確保最終獲得批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品有資格參加Prime計劃，EMA也可以在以後決定這些候選產品不再符合資格條件，或者決定不縮短審查或批准的時間段。
歐盟的主管監管機構擁有廣泛的自由裁量權，在特殊情況下是否授予此類加速評估、有條件營銷授權或營銷授權，即使批准了此類評估或授權，我們也可能不會經歷比傳統程序更快的開發過程、審查或授權。此外，移除或威脅移除此類營銷授權可能會在我們候選產品的臨牀開發中造成不確定性或延遲，並威脅到
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如果獲得批准，我們的產品和候選產品的商業化前景。此類事件可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大影響。
我們可能無法成功獲得任何當前或未來候選產品的營銷批准。未能及時為我們目前或未來的任何候選產品獲得營銷批准可能會對我們的業務和財務業績產生重大不利影響。
為我們當前或未來的任何候選產品獲得營銷批准可能需要比我們預期更多的時間和費用。未能成功完成或延遲我們最終的任何其他關鍵試驗或相關監管提交將阻止或延遲我們獲得監管批准我們當前或未來的候選產品。監管機構可能會拒絕接受我們為候選產品提交的任何監管申報材料進行實質性審查，或者在審查我們為任何當前或未來候選產品提交的申請後得出結論，認為這些申報材料不足以獲得此類候選產品的上市批准。監管機構還可能要求我們進行額外的臨牀、臨牀前或生產驗證試驗，並在重新考慮我們的申請之前提交這些數據。根據這些或任何其他所需試驗的程度，批准或收到任何上市許可可能會延遲數年，或可能需要我們花費比我們現有更多的資源。也有可能，如果進行並完成了額外的試驗，監管機構可能認為這些試驗不足以批准或授予上市許可。任何延遲獲得或無法獲得上市批准的情況將延遲或阻止我們將我們目前或未來的任何候選產品商業化，這可能會損害我們產生額外收入的能力。如果發生任何這些結果，我們可能被迫修改或停止我們對一個或多個候選產品的開發工作，這可能會嚴重損害我們的業務。
與製造相關的風險以及我們對第三方的依賴
我們與第三方簽訂合同，生產我們的商業供應的ARCALYST和我們候選產品的臨牀供應，以及某些嚴格監管和複雜的研究和其他臨牀前開發，並預計我們將在未來繼續這樣做。這種對第三方的依賴增加了我們可能沒有足夠數量的ARCALYST或我們的候選產品或以可接受的成本獲得足夠數量的此類產品的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的研發或商業化努力。
我們目前沒有擁有或經營任何後期或商業生產設施。儘管我們已經建立了一個開發和生產設施來生產原料藥，以支持我們候選產品的某些研究、臨牀前和其他臨牀開發，但我們依賴並預計將繼續依賴第三方生產我們的後期候選產品和某些早期候選產品，以進行我們的大部分臨牀開發工作;我們當前和未來產品的商業生產;以及我們當前和未來產品的標籤和包裝活動。我們依賴該等第三方以足夠的質量和數量生產我們的產品和候選產品，以支持我們和我們的合作伙伴的商業化和研發工作。
我們當前和未來的產品和候選產品的製造是高度規範、複雜和困難的，需要一個多步驟和可控的過程，即使是微小的問題或偏差也可能導致ARCALYST或我們的候選產品無法滿足批准的規格、不合格的批次或其他故障，例如有缺陷的產品或製造故障。由於製造我們當前和未來的產品和候選產品的技術要求很高，以及嚴格的質量和控制規範，我們和我們的第三方供應商可能無法制造或供應ARCALYST或我們的候選產品，儘管我們和他們做出了努力。如果不能生產足夠數量的候選產品，可能會延遲他們的開發，導致患者的供應短缺，導致收入損失(如果有的話)，並降低我們的潛在盈利能力(如果適用)，這可能會導致訴訟或推遲將我們的候選產品推向市場。
我們的依賴增加了我們的ARCALYST和我們的候選產品數量不足的風險，或者ARCALYST和我們的候選產品沒有以可接受的成本或質量生產，或者由於例如設備故障導致的生產中斷和無法獲得足夠的替換部件和設備而導致的不及時的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的商業化或研究
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發展努力。我們不時發現ARCALYST製造過程中的一些事件，阻止了ARCALYST材料按計劃進行分銷，儘管這還沒有影響我們獲得足夠的ARCALYST材料來滿足我們的需求的能力。如果設備發生故障，供應商可能不再支持ARCALYST製造過程中使用的設備。此類設備也可能沒有得到及時的維修、更換或合格。此外，用於ARCALYST分析測試的試劑已經過時，而且未來可能會過時，需要在使用新試劑之前進行鑑定。如果我們或我們的合作伙伴的臨牀或商業需求增加，或者如果我們決定在一個或多個額外的適應症或其他地區開發ARCALYST，這些問題可能會加劇。如果我們在未來遇到無法及時或在規格範圍內分發更多材料的事件，並且我們無法在需要的情況下獲得額外的ARCALYST商業供應，或者如果未來出現製造或供應鏈問題，我們可能無法充分滿足患者對ARCALYST的需求，或者可能需要進行召回，任何這些都將對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
Regeneron及其CDMO是ARCALYST的唯一製造商，並將一直如此，直到我們完成ARCALYST藥物物質製造過程的技術轉讓到新的CDMO。Regeneron沒有義務接受我們的預測或與公認預測不符的採購訂單，並且Regeneron可能沒有足夠的製造能力來滿足我們對ARCALYST的商業或臨牀需求。而Regeneron則依靠CDMO或其他第三方為ARCALYST進行填充/修整操作。如果某一批ARCALYST不符合規格，無論是什麼原因，我們仍有義務根據我們與Regeneron簽訂的供應協議的條款支付此類材料的費用。由於我們依賴Regeneron及其CDMO作為我們的唯一製造商，我們無法控制他們的製造操作和調度，這可能會影響我們滿足ARCALYST的商業或臨牀需求的能力。我們還可能受到任何製造或供應鏈中斷所產生的意外成本的影響，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大影響。在成功完成ARCALYST藥物物質製造的技術轉讓後，其中許多風險可能仍然存在，並且不能保證此類技術轉讓將大幅降低我們的ARCALYST製造風險。
我們已獲得資格或聘請（如適用）CDMO生產我們的臨牀候選產品。雖然我們有製造能力支持候選產品的早期開發，但我們和我們的CDMO可能無法生產足夠數量的候選產品或以可接受的質量生產，包括由於全球供應鏈問題，這可能會延遲，阻止或損害我們的開發或商業化努力並增加成本。
我們已經與華東就ARCALYST和Mavrilimumab各自簽訂了某些合作協議。在華東能夠自行或通過第三方CDMO製造這些藥物之前，我們是華東這些藥物的唯一來源。如果我們目前為ARCALYST和Mavrilimumab提供的藥物和藥品供應商不能生產足夠的數量來滿足我們和華東的需求，那麼這可能會對我們和華東的業務和運營產生不利影響。
如果我們對我們的產品或候選產品進行生產或配方變更，或者變更生產商或生產工藝，我們可能無法成功生產出與現有商業供應或先前臨牀試驗中使用的產品或候選產品相當的產品。因此，我們可能需要進行額外的工藝開發或額外的臨牀試驗，以將我們之前的臨牀結果與新生產工藝或新生產商產生的結果聯繫起來，這可能會影響我們計劃的商業供應或臨牀試驗的時間和後續成功。此外，由於我們計劃在CDMO生產臨牀試驗和商業材料，CDMO可能需要採用不同的生產方案或工藝。例如，於二零二三年三月，Regeneron正式啟動有關ARCALYST原料藥生產工藝的技術轉讓。我們選擇作為該工藝一部分的任何CDMO可能會發現有必要使用與Regeneron所用不同的生產工藝，這可能需要漫長的開發、監管審查和批准。有關更多信息，請參閲“風險因素-與生產相關的風險和我們對第三方的依賴-我們正在進行關於ARCALYST原料藥生產工藝從Regeneron到新CDMO以及ARCALYST原料藥和製劑的分析檢測方法到新CTL的技術轉讓。這種技術轉讓將面臨重大風險和不確定性。”
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我們的CDMO用於生產ARCALYST以及我們當前和未來的候選產品的設施可能會在向監管機構提交我們的MA時接受監管機構的檢查，並接受監管機構的審查，或基於他們為其他臨牀試驗申辦者所做的工作。雖然我們對生產活動進行監督，但我們不會也不會控制生產過程，並且將完全依賴於我們的CDMO遵守cGMP和與當前和未來產品和候選產品生產有關的其他監管要求。如果我們的CDMO無法成功生產出符合我們的質量標準和監管機構嚴格監管要求的材料，他們將無法獲得或維持其生產設施的監管批准。雖然我們會審閲我們的CDMO的合規歷史及表現，並有能力審核其合規及表現，但我們無法直接控制我們的CDMO維持足夠質量控制、質量保證及合資格人員的能力，除非根據我們與CDMO的協議進行質量監控。如果監管機構不批准這些設施用於生產我們的候選產品，或者如果他們在未來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代生產設施，這將嚴重影響我們開發、獲得監管批准或銷售ARCALYST或我們當前或未來候選產品（如果獲得批准）的能力。此外，我們或我們的第三方製造商未能遵守適用法規可能會導致對我們實施制裁，包括臨牀暫停、罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤銷批准、吊銷許可證、扣押或召回產品或候選產品（如果已批准）、運營限制和刑事起訴，任何可能對我們的業務以及我們的產品或候選產品的供應產生重大不利影響的信息。
許多其他因素可能會導致我們工廠或我們第三方供應商工廠的生產中斷，以及我們或我們的製造商生產ARCALYST或我們的產品候選產品所在國家或地區的旅行、運輸或交付能力中斷，或生產能力中斷，包括由於自然災害、事故、抵制、勞資糾紛、政治和經濟不穩定的影響，如恐怖主義行為或戰爭以及流行病、大流行或其他疾病爆發的影響。任何此類事件的發生可能會對我們滿足任何ARCALYST或我們的候選產品的所需供應或成功完成臨牀前和臨牀開發的能力造成不利影響，這將導致我們的額外成本或削弱我們的創收能力，並將嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
與重要輔助產品相關的供應鏈問題也可能對我們的業務產生不利影響。例如，我們與精選的專業藥房網絡簽訂合同，這些藥店經銷ARCALYST以及重建和自我管理ARCALYST所需的外圍用品，如注射用無菌水、注射器和針頭。管理ARCALYST所需的外圍設備供應或分配的延遲或短缺可能會影響患者獲得ARCALYST，並可能導致我們損失潛在收入，降低我們的潛在盈利能力，並損害我們的聲譽。
我們還與第三方簽訂合同，為我們的臨牀試驗採購專門的安慰劑，這些安慰劑不能輕易取代，因為它必須與我們的候選產品幾乎無法區分，以確保適當的臨牀試驗盲目。如果我們遇到這種安慰劑的短缺，我們的臨牀試驗可能會大大推遲，除非我們能找到合適的替代品。
我們的候選產品還可能與其他候選產品和經批准的產品競爭製造設施的准入和產能。在cGMP法規下運營的製造商數量有限，可能有能力為我們製造產品。此外，由於可用的製造空位數量有限，而且需要很長的預留時間，製造商需要與此類預留相關的資金承諾，以及更改或取消預留的製造空位的費用。因此，我們可能會等到從我們的候選產品的臨牀試驗中獲得數據後才預訂製造槽，這可能是從我們請求製造槽的時間開始的幾個月後。為我們的候選產品提供臨牀材料方面的任何重大延誤都可能極大地推遲我們的臨牀試驗和潛在的監管部門對我們候選產品的批准。或者，我們可以為我們的候選產品預測何時需要額外的臨牀材料，並在我們的候選產品從當時的臨牀試驗中生成數據之前預留“風險”的製造時段。
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此外，考慮到我們必須向Regeneron或任何替代CDMO提供ARCALYST商業供應的提前期，我們必須根據預測的需求下訂單。此類預測涉及風險和不確定性。例如，考慮到我們必須向Regeneron提供的提前期，以及Regeneron對ARCALYST的製造能力的限制，我們可能無法迅速適應ARCALYST商業需求的意外增長。我們還可能被要求估計和訂購安全庫存，作為我們計劃的ARCALYST藥物物質製造過程技術轉讓的一部分，這將受到許多相同的風險和不確定因素的影響。這些風險可能導致為我們的候選產品生產臨牀材料以及ARCALYST的商業材料的額外成本或延遲，如果我們確實需要這些材料的話，並可能導致我們的候選產品或ARCALYST的庫存太少或太多，無法滿足實際需求。
我們現有的或未來的製造商的任何性能故障都可能適當地推遲我們當前和未來產品的臨牀開發或營銷批准或商業化努力。如果我們目前的CDMO不能按協議執行，我們可能會被要求更換這些製造商。儘管我們相信有幾個潛在的替代製造商可以生產我們的候選產品，但在確定和鑑定任何此類替代產品時，我們可能會產生額外的成本和延遲。此外，我們可能無法在可接受的條件下與這些替代製造商達成新的協議。此外，如果需要，為ARCALYST或我們的候選產品建立一個替代製造商，即使有的話，也不太可能以及時或具有成本效益的方式完成。此外，儘管我們做出了努力，我們可能無法獲得替代供應商或以商業合理的條款這樣做，這可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。如果我們或我們的CDMO能夠找到替代供應商，該替代供應商將需要獲得資格，並可能需要額外的監管批准，這可能會導致進一步的拖延。
我們正在進行從Regeneron到新的CDMO的ARCALYST藥材的製造工藝以及ARCALYST藥材和藥品的分析測試方法到新的CTL的技術轉讓。這種技術轉讓將受到重大風險和不確定性的影響。
2023年3月，我們唯一的ARCALYST藥材供應商Regeneron啟動了與ARCALYST藥材的製造工藝和ARCALYST藥材和藥品的分析測試方法相關的技術轉讓。從那時起，我們一直與Regeneron合作，獲得資格並與一家新的CDMO簽訂合同，該CDMO將作為ARCALYST藥物物質和新CTL的新制造商，將作為ARCALYST藥物物質和藥物產品的新測試實驗室。
藥物開發、製造和分析測試需要大量的專業知識和資本投資，尤其是生物製品的製造和測試可能是複雜和困難的。雖然我們已經選擇了替代CDMO和替代CTL，但我們仍處於技術轉讓過程的早期階段，仍需確定此類CDMO和CTL是否能滿足我們在生產成本和產量、工藝控制、質量控制、質量保證、數據完整性和cGMP合規性等方面的要求。我們還需要採購足夠的原材料，以促進新的製造和分析測試，這可能會受到供應鏈中斷、材料短缺或無法與供應商談判令人滿意的條款的影響。技術轉讓過程是一項耗時且困難的任務，可能需要我們的管理和技術團隊投入大量時間和精力。此外，由於這一過程的複雜性，技術轉讓可能會受到很大的延遲，這可能會對我們的業務和運營造成實質性的損害。
由於這樣的CDMO將在新的製造地點生產ARCALYST藥物物質，並且可能採用不同的製造工藝，並且這種CTL將在新的測試地點並且可能使用不同的測試方法來測試ARCALYST藥物物質和藥物產品，我們預計FDA將需要批准這些變化，然後我們才能完成技術轉讓。FDA通常要求任何新的CDMO能夠在與原始製造商生產的材料具有足夠可比性的水平上製造藥物物質。未能提供充分的可比性證據可能會導致FDA要求進行生物等效性或藥代動力學研究，這將推遲我們預期的技術轉讓時間表。即使進行了這樣的研究，也不能保證FDA會接受我們的發現並批准任何用於生產ARCALYST藥物物質的新設施。
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根據合同，Regeneron有義務在獲得替代CDMO資格所需的至少一部分時間內繼續生產ARCALYST藥物物質。在此期間，Regeneron將繼續面臨本文件中其他地方描述的許多風險。風險因素包括它無法生產足夠數量和足夠質量的ARCALYST以滿足我們以及我們患者和合作者的需求的風險。此外，由於我們預計任何成功的技術轉讓的時間表將超出Regeneron的合同義務，因此我們滿足患者需求的能力將在很大程度上取決於我們能否從Regeneron獲得足夠的安全庫存，談判Regeneron在合同義務之外繼續生產ARCALYST藥物物質，或兩者的某種組合。購買大量的安全庫存將需要大量的前期資本投資，如果技術轉讓過程出現超出我們預期的延遲，這些安全庫存可能會在新的CDMO開始生產ARCALYST藥物之前到期或耗盡。Regeneron也可能不同意我們預測的安全庫存要求，並生產比我們要求的更少的ARCALYST藥物物質，如果過程顯著延遲，我們將面臨風險。我們與Regeneron談判的任何超出合同義務製造ARCALYST的安排可能不會像我們目前的關係那樣有利，這可能會大幅增加我們的成本，從而對我們的財務狀況和運營結果產生負面影響。未能確保足夠的安全庫存或與Regeneron協商令人滿意的製造條款，可能會導致我們的患者和合作者在我們努力完成技術轉讓時出現供應短缺。
如果未能在預期時間內或以可接受的成本完成我們計劃中的技術轉讓和/或未能通過技術轉讓過程獲得足夠的ARCALYST供應，將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大影響。
我們的業務涉及使用危險材料，我們和我們的第三方製造商和供應商必須遵守環境法律和法規，這可能是昂貴的，並限制了我們的業務方式。
我們的研發活動以及我們的第三方製造商和供應商的活動涉及我們擁有的危險材料的受控儲存、使用和處置，包括ARCALYST或我們的候選產品的組件和其他危險化合物。我們以及我們的製造商和供應商必須遵守有關這些危險材料的使用、製造、儲存、搬運和處置的法律法規。在某些情況下，這些危險材料和使用它們產生的各種廢物儲存在我們和我們的製造商和供應商的設施中，等待它們的使用和處置。我們無法消除污染風險，這可能導致我們的商業化努力、研發努力和業務運營中斷，環境破壞導致昂貴的清理，以及適用法律和法規對這些材料和指定廢物的使用、儲存、處理和處置的責任。儘管我們相信我們的安全程序以及我們的第三方製造商和供應商用於處理和處置這些材料的安全程序大體上符合這些法律法規規定的標準，但我們不能保證情況確實如此，也不能消除這些材料意外污染或傷害的風險。在這種情況下，我們可能要對由此產生的任何損害負責，並且這種責任可能超出我們的資源範圍，州、聯邦或其他適用機構可能會減少我們對某些材料的使用或中斷我們的業務運營。此外，環境法律法規復雜，變化頻繁，並有變得更加嚴格的趨勢。我們無法預測此類變化的影響，也無法確定我們未來的合規情況。我們目前不承保生物或危險廢物保險。
我們產品和候選產品中使用的藥物物質和藥物產品的供應所依賴的第三方是我們唯一的供應來源，失去這些供應商中的任何一個都可能嚴重損害我們的業務或我們合作伙伴的業務。
在ARCALYST和Mavrilimumab中使用的藥物物質和藥物產品是從單一來源供應商提供給我們的，我們從有限的來源獲得用於Abiprubart的藥物物質和藥物產品。Regeneron目前是我們唯一的來源製造商，但隨着其於2023年3月啟動ARCALYST藥物物質製造過程的技術轉讓，將與我們合作，以獲得合適的替代CDMO的資格。有關詳細信息，請參閲“風險因素-與製造相關的風險和我們對第三方的依賴-我們正在進行從Regeneron到新CDMO的ARCALYST藥材製造工藝和ARCALYST藥材和藥品的分析測試方法的技術轉讓
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CTL。這種技術轉讓將受到重大風險和不確定性的影響。我們是否有能力繼續將ARCALYST商業化，開發我們的候選產品，並最終提供數量足以滿足市場需求的商業產品，這在一定程度上取決於我們是否有能力根據法規要求，為ARCALYST和這些候選產品獲得足夠數量的藥品和藥品，用於商業化和臨牀測試。成功完成ARCALYST藥物物質製造過程的技術轉讓將是我們滿足這些要求的能力不可或缺的一部分。關於ARCALYST和Mavrilimumab，我們目前沒有安排在我們目前的任何此類藥物和藥物產品的供應商因任何原因停止運營或停止向我們提供足夠數量的這些材料的情況下，多餘或第二來源供應任何此類藥物和藥物產品。關於阿比普巴特，雖然我們預計有不止一個藥物物質和藥物產品來源，但這些來源有限，並面臨與我們的其他產品和候選產品類似的風險。
我們不確定我們的供應商是否能夠滿足我們對我們的產品和候選產品的需求，要麼是因為我們與這些供應商的協議的性質，要麼是因為我們與這些供應商的有限經驗，或者是因為我們作為客户對這些供應商的相對重要性。根據過去的表現，我們可能很難評估他們在未來及時滿足我們需求的能力。雖然我們的供應商過去通常會及時滿足我們的需求，但他們未來可能會將我們的需求從屬於他們的其他客户。
除了以我們認為滿足預期市場需求所需的數量生產我們的產品和候選產品外，我們的第三方製造商可能需要增加製造能力，在某些情況下，可能需要確保替代商業供應來源，這可能涉及重大挑戰，可能需要額外的監管批准。此外，發展商業規模的製造能力可能需要我們和我們的第三方製造商投入大量額外資金，並僱用和留住具有必要製造經驗的技術人員。我們和我們的第三方製造商都不能及時成功地完成對現有製造能力的任何必要的增加，或者根本不能。
此外，如果我們所依賴的任何第三方供應商因財務困難或破產等問題、與其他客户相關的問題(如監管或質量合規問題)或其他財務、法律、監管或聲譽問題而遭遇重大業務挑戰、中斷或失敗，我們推進臨牀前和臨牀計劃或成功將我們的產品商業化的能力可能會受到實質性和不利的影響。此外，對我們的製造設施或設備或我們第三方製造商或供應商的設施或設備的任何損壞或破壞都可能嚴重損害我們及時製造我們的產品和候選產品的能力。
除上述外，我們已經達成合作協議和其他協議，要求我們向第三方合作伙伴提供商業或臨牀藥物供應。如果我們的CDMO未能提供足夠數量的藥品供應，可能會導致我們違反合同義務，如果我們不能充分糾正此類違規行為，可能會觸發我們協議下的懲罰，包括終止此類協議。
如果需要，為ARCALYST或我們的候選產品中使用的藥物物質和藥物產品建立額外的或替代供應商不太可能很快完成，可能需要數年時間。此外，儘管我們做出了努力，我們可能無法獲得替代供應商或以商業合理的條件這樣做，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。如果我們或我們的CDMO能夠找到替代供應商，該替代供應商將需要獲得資格，並可能需要額外的監管批准，這可能會導致進一步的拖延。雖然我們和我們的CDMO可能會設法保持在ARCALYST或我們的候選產品中使用的藥物物質和藥物產品的足夠庫存，但組件或材料供應的任何中斷或延遲，或者我們無法以可接受的價格從質量相當的替代來源獲得此類藥物物質和藥物產品，都可能阻礙、拖延、限制或阻止我們的開發或商業化努力，這可能會損害我們的業務、運營結果、財務狀況和前景。
我們的產品和候選產品的製造和配方中所需的某些材料來自生物來源。這類材料很難獲得，可能會受到污染或
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召回。獲得和供應符合生產過程技術規格的足夠數量的原材料具有挑戰性，而且往往僅限於單一來源的供應商。由於產品的性質和需要獲得監管部門的批准，尋找替代供應商可能需要花費大量的時間和費用。如果我們或我們的製造商不能以可接受的條件、及時、足夠的質量水平或足夠的數量購買生產ARCALYST或我們的候選產品所需的材料，我們生產足夠數量的此類藥物以滿足臨牀或商業要求的能力將受到負面影響。材料短缺、污染、召回或限制使用某些生物衍生物質或用於製造我們的產品和候選產品的任何其他材料可能會對生產產生不利影響或中斷，這將增加成本並削弱我們從銷售ARCALYST或我們的候選產品中獲得收入的能力(如果獲得批准)。
我們依賴並預計將繼續依賴包括獨立調查人員和CRO在內的第三方來激活站點、進行和以其他方式支持我們的研究活動、臨牀前研究、臨牀試驗和其他候選產品的試驗。如果這些第三方不能成功地履行其合同職責、遵守監管要求或在預期的最後期限前完成，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准或將其商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。
我們依賴醫療機構、臨牀研究人員、合同實驗室和其他第三方，如CRO，以激活站點、進行或以其他方式支持我們的候選產品適當和及時地進行臨牀前研究和臨牀試驗。我們還依賴第三方進行與我們的候選產品相關的其他研究。我們預計將在很大程度上依賴這些方來激活、執行或以其他方式支持我們的候選產品的臨牀試驗。雖然我們有管理他們活動的協議，我們審查我們CRO的合規歷史和業績，並有能力審計此類活動，但我們對他們的活動沒有直接控制，除了根據我們與CRO的協議通過質量監控之外，對他們的實際表現的影響有限。與我們簽約執行我們的臨牀前研究和臨牀試驗的第三方在進行這些研究和試驗以及隨後收集和分析數據方面發揮着重要作用。除了我們與此類第三方簽訂的合同所施加的限制外，我們控制他們投入我們項目的資源數量或時間安排的能力有限。儘管我們依賴這些第三方按照適用的GLP或GCP要求進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，但我們仍有責任確保我們的每項臨牀試驗都按照適用的方案、法律和法規要求以及科學標準進行，我們對這些第三方的依賴不會也不會解除我們的監管責任。對於我們在進行臨牀前研究或臨牀試驗期間的任何違反法律和法規的行為，我們可能會受到警告信或執法行動的影響，可能包括民事處罰和刑事起訴。
我們和我們的CRO必須遵守進行、監測、記錄和報告臨牀試驗結果的法規，包括GCP，以確保數據和結果在科學上可信和準確，並確保試驗參與者充分了解參與臨牀試驗的潛在風險，他們的權利得到保護。如果我們或我們的CRO未能遵守適用的GCP，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，監管機構可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP或類似外國法規生產的候選產品進行。我們的CRO未能或我們的CRO未能遵守這些規定可能需要我們重複臨牀試驗，這將推遲監管批准過程，也可能使我們受到執法行動的影響。我們還被要求在一定的時間範圍內註冊某些臨牀試驗，並將完成的臨牀試驗的結果發佈在政府贊助的數據庫中。如果不按要求這樣做，可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。
儘管我們已經並打算繼續為我們的候選產品設計臨牀試驗，但CRO將啟動站點，並與我們委託進行研究的各種臨牀試驗站點一起進行和監督所有臨牀試驗。因此，我們針對候選產品的開發計劃的許多重要方面，包括它們的行為和時機，都不在我們的直接控制範圍之內。與完全依靠我們自己的員工相比，我們對第三方激活站點和進行未來臨牀試驗的依賴也將導致對通過臨牀試驗開發的數據管理的直接控制減少。與外界溝通
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也可能是具有挑戰性的，有可能導致錯誤以及協調活動的困難。外部各方可以：
這些因素可能會對第三方激活網站以及進行和監督我們的臨牀試驗的意願或能力產生實質性的不利影響，並可能使我們面臨超出我們控制範圍的意外成本增加。如果CRO、他們的分包商或臨牀試驗地點沒有以令人滿意的方式進行臨牀試驗，違反他們對我們的義務或未能遵守監管要求，我們候選產品的開發、監管批准和商業化可能會延遲或不成功。此外，如果我們無法依賴我們的CRO、其分包商或臨牀試驗站點收集的臨牀數據，我們可能需要重複、延長或增加我們進行的任何臨牀試驗的規模，這可能會顯著推遲商業化，並需要顯著增加支出。
此外，如果我們的CRO、他們的分包商或臨牀試驗站點沒有投入足夠的資源來開發我們的候選產品，或者如果他們的表現不合格，可能會推遲或損害我們候選產品的批准和商業化前景。此外，使用第三方服務提供商要求我們向這些方披露我們的專有信息，這可能會增加這些信息被挪用的風險。
如果進行我們的臨牀前研究或臨牀試驗的第三方未履行其合同職責或義務，遇到重大業務挑戰、中斷或故障，未能在預期的截止日期前完成、終止與我們的協議或需要更換，或者他們獲得的數據的質量或準確性因他們未能遵守我們的協議或GCP而受到影響，或由於任何其他原因，我們可能需要與替代第三方達成新的安排。這可能是困難、昂貴或不可能的，我們的臨牀前研究或臨牀試驗可能需要延長、推遲、終止或重複。因此，我們可能無法及時獲得監管部門的批准，或者根本無法獲得適用產品候選產品的批准，我們的財務業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲。
我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被挪用或披露的可能性。
因為我們依賴第三方來開發和製造我們的產品和候選產品，所以我們有時必須與他們分享商業祕密。我們尋求通過在開始研究或披露專有信息之前與我們的合作者、顧問、員工、獨立承包商和顧問簽訂保密協議、發明轉讓協議、材料轉讓協議、合作研究協議、諮詢協議或其他類似協議來部分保護我們的專有技術。這些協議通常限制第三方使用或披露我們的機密信息(如商業祕密)的權利。儘管在與第三方合作時採用了合同條款，但分享貿易的必要性
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祕密和其他機密信息增加了此類商業祕密被我們的競爭對手知曉、被無意中納入其他人的技術或被披露或違反這些協議使用的風險。鑑於我們的專有地位在一定程度上基於我們的專有技術和商業祕密，競爭對手發現我們的商業祕密或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位，並可能損害我們的業務。如果我們分享授權給我們的第三方的商業祕密，未經授權的使用或披露可能會使我們承擔責任。
又見，“風險因素-與知識產權相關的風險-如果我們無法保護我們的商業祕密的機密性，我們的業務和競爭地位可能會受到損害。”
與競爭、執行我們的戰略和管理增長相關的風險
我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更早或更成功地發現、開發或商業化藥物。
新藥和生物製品的開發和商業化競爭激烈。ARCALYST目前在CAPS和DERA適應症方面面臨競爭，在複發性心包炎適應症方面面臨潛在的未來競爭。此外，如果我們在未來尋求開發或商業化產品，我們預計將面臨與我們當前和未來的候選產品有關的競爭。競爭可能來自世界各地的大型製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司，它們中的每一家都可能在我們感興趣的領域營銷和銷售藥物或生物製品，或從事療法的開發。其中一些具有競爭力的產品和療法是基於與我們的方法相同或相似的科學方法，而另一些則基於完全不同的方法。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他公共和私人研究組織，這些組織開展研究、尋求專利保護併為研究、開發、製造和商業化建立合作安排。
我們不知道FDA批准的任何治療複發性心包炎的方法，但我們知道有三個項目正在為這一適應症開發。其中兩個計劃正在積極的臨牀開發中：一個是由R-製藥國際公司開發的，它抑制IL-1α/IL-1β誘導的信號轉導，並處於第二階段開發；另一個是心臟治療公司正在開發的第二階段設置的口服大麻二醇。第三個程序VTX2735旨在抑制NLRP3炎症小體，NLRP3炎症小體是一種細胞內傳感器，可導致IL-1β和IL-18的釋放，該程序正在由Ventyx Bioscience開發。除了他們的CAPS開發計劃外，Ventyx還宣佈他們打算將VTX2735的開發重點放在心血管疾病的適應症上，包括複發性心包炎。
其他藥物，雖然沒有被批准用於治療複發性心包炎，但在其他適應症上與ARCALYST競爭。由瑞典孤兒Biovitrum AB公司銷售的anakinra(Kineet)目前被批准用於RA、CAPS和Dira Canakinumab(Ilaris)，由諾華製藥公司銷售，目前被批准用於CAPS、腫瘤壞死因子受體相關週期綜合徵(TRAP)、高免疫球蛋白D綜合徵(HIDs)、甲戊酸激酶缺乏症(MKD)、家族性地中海熱(FMF)、斯蒂爾氏病和系統性青少年特發性關節炎(SJIA)。我們不知道有任何積極的、行業贊助的開發項目使用Canakinumab來尋找複發性心包炎的標籤。
我們還知道，其他幾種分子並不直接與我們批准的ARCALYST適應症競爭，但仍直接或間接靶向IL-1α和/或IL-1β。針對IL-1α和/或IL-1β的臨牀階段開發計劃包括：Lutikizumab(用於治療化膿性汗腺炎的Abbvie)；ZYIL-1(由Zydus Lifesciences公司用於肌萎縮側索硬化症的治療)；HT-6184(由Halia公司用於骨髓增生異常綜合徵)；OLT1177(由Olatec治療膝關節骨關節炎)；DFV-890(由諾華公司在FCAS)；Selnoflast(由羅氏公司生產，用於治療潰瘍性結腸炎)；NT-0167和NT-0796(由Noda公司生產，未公佈適應症)；Somalix和Inzomelid(由Roche公司生產，未公佈適應症)。強生和美國XBiotech公司有一些療法可以在臨牀前和臨牀開發中調節IL-1α，用於治療除複發性心包炎以外的其他疾病。我們沒有意識到有任何積極的、行業贊助的針對這些候選產品的開發計劃，這些候選產品尋求複發性心包炎的標籤。
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我們不知道FDA批准的任何治療乾燥病的方法，但我們知道有幾個程序正在為這一適應症開發，它們拮抗CD40/CD154共刺激通路。諾華公司正在開發CFZ-533或iscalimab(抗CD40)用於皮下給藥治療乾燥症，並正在研究臨牀開發的其他各種適應症；安進公司正在開發治療乾燥病的Tn3融合蛋白dazodalibep(抗CD40L)；賽諾菲公司/ImmuNext Inc.正在開發frexilimab(抗CD40L)，用於治療多發性硬化症、原發性乾燥病和系統性紅斑狼瘡；百時美施貴寶正在開發用於治療原發性乾燥症的bms-986325(抗CD40L)。據我們所知，只有iscalimab是為皮下給藥設計的。Dazodalibep僅設計用於靜脈給藥，Frexilimab和BMS-986325目前還沒有在皮下給藥方面進行研究，儘管它們確實提供了這種設計的潛力。
其他對抗CD40/CD154共刺激通路的程序正在開發中，儘管它們目前並不針對乾燥病。生物遺傳公司和UCB S.A.正在開發Dapirolizumab pegol(抗CD40L)，用於治療中到重度活動系統性紅斑狼瘡和伊利登製藥公司正在開發AT-1501(抗CD40L)，供腎移植患者使用。這兩種藥物都只被開發為靜脈給藥。其他計劃提供了皮下給藥的潛力。信達生物正在開發IBI355(抗CD40L，尚未公佈適應症)，H.Lundbeck A/S正在開發Lu AG22515(雙特異性，抗CD40L和白蛋白(ScFv)2-Fab，未公佈適應症)。
關於mavrilimumab，I-MAB Bioferma Co. Ltd.（plonmarlimab治療RA）、Roivant Sciences Ltd.（gimsilumab和namilumab治療結節病）和Humanigen，Inc.的各種適應症的臨牀開發項目可以調節GM-CSF信號。（倫茲魯單抗）。所有這些競爭性項目都針對GM-CSF配體本身，而不是針對GM-CSF受體（如mavrilimumab）。
與我們相比，我們正在競爭或未來可能競爭的許多公司在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准產品方面擁有更多的財務資源和專業知識。製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小或處於初創階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些競爭對手還在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗參與者註冊以及在獲取補充或必要的技術方面與我們展開競爭。
如果我們的競爭對手開發和商業化比我們可能開發的任何藥物更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。此外，競爭對手在一種罕見疾病適應症上進行臨牀試驗，我們銷售的產品可能會通過招募這些患者作為試驗參與者來減少我們商業療法的患者數量。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准和/或市場獨家經營權，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。如果我們的所有候選產品獲得批准，影響其成功的關鍵競爭因素可能是它們的療效、安全性、便利性、價格、伴隨診斷在指導相關產品使用方面的有效性、處方者和患者的市場接受度、生物相似競爭的水平以及政府和其他第三方付款人是否可以報銷。
我們可能不能成功地執行我們的增長戰略來識別、發現、開發、授權或獲得更多候選產品或技術，我們的增長戰略可能無法交付預期的結果 或者，我們可能會改進或改變我們的增長戰略。我們可能尋求收購業務或進行業務合併、合作或其他戰略交易 這可能不會成功或以有利的條件，如果有的話，我們可能沒有實現這種交易的預期好處。
我們已經收購或授權了某些現有的候選產品，作為我們戰略的一部分，我們計劃確定我們認為對現有產品組合具有補充作用的新產品候選或技術。我們可以通過我們的內部發現計劃，或通過以下方式獲得產品候選和技術的權利來實現這一點
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各種交易類型，包括內部許可、戰略交易、合併或收購。如果我們無法根據這一戰略識別、發現、開發、授權或以其他方式收購和整合候選產品或其相關公司，我們追求增長戰略這一部分的能力將受到限制，我們可能需要完善或以其他方式改變這一戰略。我們不能確定我們是否會成功，即使我們成功了，我們也不能確定這樣的發現或交易是否會以有利的條件進行，或者在任何這樣的發現或交易之後，我們是否能夠實現預期的好處。
確定新產品候選和技術的研究計劃和業務開發工作需要大量的技術、財力和人力資源。我們可能會將我們的努力和資源集中在最終被證明不成功的潛在產品候選、技術或業務上。候選產品、技術或企業的內部許可和收購通常需要支付大量款項和費用，並消耗額外資源。我們將需要繼續投入大量的時間和人員來研究、開發和商業化任何此類獲得許可或獲得的候選產品或技術，或者整合任何新業務，即使在特定的潛在客户上花費了資源，我們也可能決定重新安排工作的優先順序。我們的研究計劃和業務開發努力，包括業務或技術收購、合作或許可嘗試，可能無法為臨牀開發和商業化或成功的業務組合產生更多補充或成功的候選產品，原因包括但不限於：
如果發生任何此類事件，我們可能無法成功執行我們的增長戰略，以識別、發現、開發、許可或收購其他候選產品或技術，或收購業務或進行業務合併、合作或其他戰略交易，或者我們的增長戰略或戰略交易可能無法實現預期結果，或者我們可能會改進或以其他方式改變這一戰略。
為推進我們的增長戰略或任何改進或以其他方式改變的戰略而進行的任何收購、業務合併、合作或其他戰略交易的完成或執行可能涉及額外的風險，例如難以融入不同的工作場所文化;留住人員和整合可能分散在地理位置上的業務;增加成本;承擔責任;產生債務;使用我們大部分可用現金支付全部或部分對價;或如果我們以全部或部分對價發行股本證券，則會對我們現有股東造成攤薄。如果發生任何此類事件或我們無法實現任何此類交易的戰略目標，我們可能無法從交易中獲得預期利益，我們的業務可能會受到重大損害。
我們已經達成並可能尋求達成合作、許可或其他戰略交易或安排，以進一步開發、商業化或以其他方式嘗試從我們的產品和候選產品中實現價值，我們達成的任何此類交易或安排可能不會成功或處於有利條件，這可能會對我們的開發能力產生不利影響，商業化或試圖從我們的產品和候選產品中實現價值。
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我們已經達成並可能尋求達成合作、許可或其他戰略交易或安排，以進一步開發、商業化或以其他方式嘗試實現我們一種或多種產品和候選產品的價值，而不是自己開發或商業化我們的產品和候選產品。例如，我們於2022年2月授予華東在亞太地區（日本除外）開發和商業化利洛那塞和馬威利姆單抗的獨家權利。於二零二二年八月，我們與Genentech訂立許可協議，授予全球獨家權利以開發及商業化vixarelimab。我們目前正在尋求mavrilimumab的合作伙伴，我們可能會尋求與第三方共同開發，商業化或以其他方式開發一種或多種其他候選產品。在我們決定進行此類交易或安排的情況下，我們在尋求合適的合作者、被許可人或其他戰略合作伙伴時可能會面臨激烈的競爭。此外，這些交易和安排的談判、記錄、執行和結束或維持都很複雜，而且很費時間。如果我們選擇這樣做，我們可能無法成功地建立合作，許可證或其他戰略交易或安排。我們可能建立的任何此類交易或安排的條款可能對我們在美國的股東產生不利的税務後果。此外，授予我們的產品和候選產品特定區域的權利可能會降低其對後續業務發展活動的吸引力。此外，我們根據某些現有協議授予許可給我們的知識產權的分許可的權利需要獲得適用許可人的同意。
我們目前或未來達成的任何合作、許可或其他戰略交易或安排都可能不會成功。這些潛在合作、許可安排和其他戰略交易或安排的成功可能在很大程度上取決於我們的合作者、再許可人或其他戰略合作伙伴的努力和活動。我們過去經歷過協作失敗，未來可能會經歷類似的失敗。合作、許可或其他戰略交易或安排面臨許多風險，這些風險可能包括合作者、被許可方或其他戰略合作伙伴(視情況而定)所面臨的風險：
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此外，根據這些安排開發的任何知識產權的所有權也可能產生爭議。這些安排也可以終止，如果終止，可能會導致需要額外的資金來進一步開發適用的候選產品或將其商業化。
我們需要繼續發展我們的公司，擴大我們的業務範圍，我們在管理這種發展和擴張方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
我們希望繼續發展我們的公司，擴大我們的業務範圍。為了管理我們預期的發展和擴張，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統和基礎設施，隨着時間的推移擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓合格的人員。此外，我們的執行和高級管理團隊已經並可能繼續將不成比例的注意力從日常活動中轉移出來，並將大量時間用於管理這些開發和擴展活動。
我們可能無法在內部或在足夠的時間和能力內發展這些技能，這可能需要我們花費額外的資源來獲得它們。由於我們的資源有限，某些員工已經並可能繼續從事超出他們正常工作範圍的活動，我們可能無法有效地管理我們公司的發展、我們業務的擴張或招聘和培訓合格人員。這可能會導致我們的系統和基礎設施薄弱；管理、操作和財務方面的錯誤；商業機會的喪失；員工的流失；以及剩餘員工的生產力下降。我們公司的發展和業務的擴大可能會導致巨大的成本，並可能從其他項目中轉移財務資源，例如開發我們的一個或多個候選產品。如果我們的高管和高級管理團隊不能有效地管理我們預期的發展和擴張，我們的費用可能會比預期增加得更多，我們的創收能力可能會降低，我們可能無法按計劃實施我們的業務戰略。我們未來的財務業績和我們將候選產品商業化的能力，如果獲得批准，將在一定程度上取決於我們有效管理公司未來發展和業務擴張的能力。
有關知識產權的風險
如果我們無法充分保護我們的專有技術或為我們的技術和產品獲得並保持專利保護，如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛，或者如果我們的專利條款不足以在足夠長的時間內保護我們的候選產品，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們類似或相同的技術和產品，我們成功將我們的技術和產品商業化的能力可能會受到重大損害。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們在美國和其他國家為我們的產品和候選產品獲得和維護專有或知識產權保護的能力，包括
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阿卡利斯特，阿比普魯巴特和Mavrilimumab。我們尋求保護我們的專有和知識產權地位，其中包括在美國和海外提交與我們的專有技術、發明和改進相關的專利申請，這些對我們業務的發展和實施非常重要。我們還依靠商業祕密、技術訣竅和持續的技術創新來發展和維護我們的專有和知識產權地位。
我們收購、授權並提交針對我們的產品和候選產品的專利申請，以努力建立針對它們的物質和製造組成以及這些產品和候選產品在治療疾病中的用途的知識產權地位。我們的知識產權包括我們擁有的專利和專利申請，以及我們許可的專利和專利申請。例如，根據與Regeneron的許可協議，我們擁有特定領域的獨家許可和與ARCALYST相關的專利申請；根據醫學免疫協議，我們擁有針對專利申請和與mavrilimumab相關的專利的獨家許可；根據我們與BIDMC的許可協議，我們擁有與阿比普魯巴特相關的專利申請和專利的獨家許可。
我們知識產權協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會影響我們對相關知識產權或技術的權利範圍，或影響相關協議下的財務或其他義務，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
我們或我們的許可人沒有對我們的產品或候選產品在可能銷售我們的產品或候選產品的每個國家或地區尋求或維持專利保護，如果獲得批准，我們或我們的被許可人將來可能不會追求或維持這一保護。此外，我們不能確定我們的任何未決專利申請或未決商標申請將會發布，或者如果發佈，它們將以對我們有利的形式發佈。美國專利商標局(“USPTO”)國際專利局或司法機構可能拒絕或大幅縮小根據我們的專利申請提出的權利要求，並且我們已頒發的專利可能會被成功挑戰，可能被設計成圍繞我們的商業產品提供保護，或者可能沒有足夠的範圍為我們的商業產品提供保護。此外，美國商標局、國際商標局或司法機構可能會拒絕我們的商標申請，即使發表或註冊，這些商標也可能無法有效保護我們的品牌和商譽。與專利一樣，商標也可能被成功地對抗或挑戰。
生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。我們成功地將我們的產品和候選產品商業化所需的專利保護程度在某些情況下可能無法獲得或受到嚴重限制，可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持任何競爭優勢。我們不能保證我們擁有或許可的任何專利擁有或任何成熟為已發行專利的我們擁有或許可的未決專利申請具有足以保護ARCALYST、abiprubart、mavrilimumab或任何未來產品和候選產品的權利要求。一項涵蓋ARCALYST作為物質成分的美國專利於2020年到期，在美國境外頒發的相關物質成分專利於2023年10月到期。一項涉及使用ARCALYST治療複發性心包炎方法的美國專利於2021年6月頒發，其法定期限將於2038年到期，不包括任何專利期限調整。Mavrilimumab的物質專利組成通常在2027年具有法定到期日，不包括任何延期或調整。我們擁有的Abiprubart已頒發的物質成分專利的法定到期日為2036年，不包括任何延期。從BIDMC獲得許可的與abiprubart相關的物質成分專利的法定到期日為2032年，不包括任何專利期延長或調整。在美國，專利的自然失效時間通常是提交後20年。可能會有各種延期和調整；然而，專利的有效期及其提供的保護是有限的。專利提供的實際保護因產品而異，並取決於許多因素，包括專利的類型、其覆蓋範圍、與監管有關的延展的可用性、特定國家的法律補救措施的可用性以及專利的有效性和可執行性。例如，適用的監管排他期通常由候選產品獲得監管批准之日起觸發，我們無法確定是否以及如果是，適用產品將在任何給定的司法管轄區獲得監管批准。此外，這種排他性的類型、範圍和持續時間將
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根據候選產品獲得批准的司法管轄區以及截至該司法管轄區批准時該產品有資格獲得的特定法規排他性，在國家/地區基礎上有所不同。
根據1984年的《藥品價格競爭和專利期恢復法》(簡稱《哈奇-瓦克斯曼法》)，專利可能有資格在美國獲得有限的專利期延長。歐盟(補充保護證書)和日本也有類似的專利延期，但須遵守這些司法管轄區的適用法律。在包括美國在內的大多數國家，專利期為非臨時專利申請最早提交之日起20年。在美國，可以通過專利期限調整來延長專利期限，這種調整可以補償專利權人在審查和授予專利時的行政拖延，或者如果一項專利因較早到期的專利而被最終放棄，則可以縮短。在某些國家，如果滿足法律要求，涵蓋藥品的專利的期限也有資格在獲得監管部門批准後延長。如果我們或我們的被許可人未能在適用的最後期限內申請，或者未能或無法在相關專利到期前申請，我們可能不會獲得延期。例如，2008年FDA批准ARCALYST用於治療CAPS後，美國沒有獲得專利期延長，申請延長的最後期限已經過了。因此，在美國，基於FDA對CAPS的ARCALYST批准或FDA未來可能批准的任何其他適應症的專利期限延長是不可用的。此外，雖然在EMA批准ARCALYST用於治療CAP之後，某些歐洲國家的相關專利獲得了專利期延長，但在2012年，CAPS的營銷授權被撤回。專利期延長可能不再有效或不再有效，這取決於這些國家的適用法律以及其他因素，例如ARCALYST的上市批准是否重新發布，以及這種重新發布是否在專利的自然20年專利期到期之前。此外，延期的長度可能比我們要求的要短。此外，其他國家的法律可能不會像美國的法律那樣保護我們的權利。如果我們或我們的被許可人無法獲得專利期限的延長，或者任何此類延長的期限比要求的要短，我們可以對該產品行使專利權的期限將會縮短，競爭對手可能會更快獲得批准，進入競爭產品市場，從而影響我們的收入。
考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期，從而限制了此類專利對相應產品的保護以及此類專利可能提供的任何競爭優勢。在某些情況下，在我們開始產品或候選產品的開發和商業化之前，許可內的專利組合可能已經經歷了相當大的專利期損失。例如，在美國和歐洲，將ARCALYST作為物質組合物的專利已經過期，而作為物質組合物的mavrilimumab的專利在美國的有效期將於2027年到期，不包括任何專利期調整或專利期延長，在歐洲，2027年不包括任何專利期延長。如果適用司法管轄區的專利在Mavrilimumab有資格獲得該司法管轄區的監管批准之前到期，我們或我們的被許可人可能不會收到涵蓋Mavrilimumab的專利的任何專利期延長。因此，我們擁有和授權的專利組合可能無法提供充分和持續的專利保護，足以阻止其他公司將與我們的候選產品相似或相同的產品商業化。在這種情況下，我們或我們的被許可人的候選產品預計將依賴於監管排他性。如果適用產品在國家/地區獲得批准，並且任何適用的監管排他性適用並被授予，則監管排他性的到期日期將以國家/地區為基礎確定。然而，任何此類監管排他性的實際到期日都存在很大的不確定性。例如，適用的監管排他期通常由候選產品獲得監管批准之日起觸發，我們無法確定是否以及如果是，適用產品將在任何給定的司法管轄區獲得監管批准。此外，此類排他性的類型、範圍和持續時間將因國家/地區的不同而有所不同，這取決於候選產品獲得批准的司法管轄區以及截至批准時該產品有資格獲得的特定監管排他性。
其他方可能已經開發或可能開發與我們自己的技術相關或具有競爭力的技術，這些方可能已經或可能提交專利申請，或者可能已經或可能已經收到專利，要求與我們在專利申請或已頒發專利中聲稱的發明重疊或衝突，涉及相同的方法或配方或相同的主題，在這兩種情況下，我們可以依靠這些發明來主導我們在市場上的專利地位。科學文獻中的發現發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常直到
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在申請後18個月，或者在某些情況下根本沒有。因此，我們不能確切地知道我們或我們的許可人是否最先提出了我們擁有或許可的專利或未決專利申請中所要求的發明，或者我們或我們的許可人是最先為此類發明申請專利保護的。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值不能有任何確定的預測。
此外，專利起訴過程既昂貴又耗時，我們或我們的被許可人可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或可取的專利申請。專利訴訟是一個漫長的過程，在此期間，美國專利商標局最初提交審查的權利要求的範圍往往在發佈時顯著縮小，如果有的話。我們已發佈的專利或專利申請在發佈時可能不包括我們的候選產品、擬議的商業技術或我們開發的未來產品，或者即使這些專利提供覆蓋範圍，所獲得的覆蓋範圍也可能不提供任何競爭優勢。此外，在獲得專利保護之前，我們有可能無法確定我們的研究和開發成果中可申請專利的方面。此外，在某些情況下，我們無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護專利，包括我們從第三方獲得許可或向第三方授予外部許可的技術。因此，不得以符合我們業務最佳利益的方式準備、起訴、強制執行或維護這些專利和申請。在我們來自Regeneron的領域有限許可的情況下，另一個被許可人可能有權在其領域內強制執行涵蓋該產品的專利。因此，我們可能需要與另一方協調起訴、強制執行或維護，即使這樣，另一方也可能以不利於我們利益的方式起訴、強制執行或維護專利，或以其他方式將專利置於無效風險中。
生物技術和製藥領域的專利實力涉及複雜的法律和科學問題，可能不確定。我們擁有或許可的專利申請可能無法在美國或其他國家頒發專利。即使我們獲得了我們希望能夠保持競爭優勢的專利保護，第三方也可能會對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小、無效或無法執行。專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性、可執行性或期限並不是決定性的，我們擁有和許可的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。例如，我們可能受制於第三方向美國專利商標局提交的現有技術，對我們的一項專利中要求的發明的優先權提出質疑，這種提交也可能在專利頒發之前提交，從而排除我們任何未決專利申請的批准。我們或我們的被許可人可能會捲入有爭議的訴訟程序，挑戰我們的專利權或我們從其獲得專利權許可的其他人的專利權。例如，美國專利商標局授予的專利可能會受到第三方的挑戰，例如(但不限於)派生、重新審查、幹擾、授予後審查或各方間審查程序和歐洲專利局授予的專利可在授權書公佈後九個月內，由任何人在反對程序中提出質疑。在其他法域也有類似的程序，在一些法域，第三方甚至可以在授予專利之前向專利局提出有效性問題。競爭對手可能聲稱他們在我們的發明被髮明之日之前發明了我們已頒發的專利或專利申請中聲稱的發明，或者可能在我們或我們的被許可人之前提交專利申請。在這種情況下，我們或我們的被許可人可能不得不參與美國專利商標局的幹擾或派生程序，以確定哪一方有權獲得爭議發明的專利。我們或我們的被許可人也可能在歐洲專利局或其他司法管轄區的類似機構就我們的產品、候選產品和技術的知識產權提起類似的反對訴訟。
此類訴訟可能代價高昂、耗時長，可能會分散我們技術和管理人員的精力，進而損害我們的業務，無論我們是否收到對我們或我們的被許可人有利的裁決。我們可能無法正確估計或控制與此類訴訟相關的未來運營費用，這可能會影響運營費用。我們的運營費用未來可能會因各種因素而大幅波動，包括此類訴訟的成本。
由於專利申請在提交後的一段時間內是保密的，我們不能確定我們、我們的被許可人或我們的許可人是第一個提交與我們的產品和候選產品相關的任何專利申請的人。競爭對手也可以通過向專利審查員表明發明不是原創的、不是新穎的或顯而易見的，來挑戰我們的專利。在訴訟中，競爭對手可能會聲稱，如果我們的專利被頒發，出於多種原因，我們的專利是無效的或不可強制執行的。如果法院同意，這些受到質疑的專利的權利可能會減少或喪失。
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此外，我們未來可能會受到我們、我們被許可人或我們許可人的前僱員或顧問的索賠，他們分別代表我們或他們所做的工作主張對我們的專利或專利申請的所有權。儘管我們通常要求我們的所有員工和顧問以及能夠訪問我們專有技術、信息或技術的任何其他合作伙伴或合作者將其發明的類似權利轉讓或授予我們，但我們不能確定我們、我們的被許可人或我們的許可人已經與可能對我們的知識產權做出貢獻的各方簽署了此類協議，我們也不能確定我們與這些各方的協議在面臨潛在挑戰時是否會得到維護，或者是否不會被違反，我們可能沒有足夠的補救措施。
在任何此類提交或程序中做出不利裁決可能會導致失去排他性或經營自由，或導致專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們或我們的被許可人在不向我們付款的情況下阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，可能會限制我們的技術、產品和候選產品的專利保護期限，或者可能會縮短我們的被許可人有義務為銷售許可產品向我們支付使用費的時間。這樣的挑戰也可能導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化我們的產品和候選產品。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
即使未受到挑戰，我們已頒發的專利和我們正在處理的專利申請(如果已頒發)可能不會為我們或我們的被許可人提供任何有意義的保護，或阻止競爭對手圍繞我們的專利主張進行設計，通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們擁有或許可的專利。例如，第三方可能開發一種具有競爭力的藥物，該藥物的益處與我們的產品或我們的一個或多個候選產品相似，但其成分不同，不在我們的專利保護範圍內。如果我們就我們的產品或候選產品持有或申請的專利和專利申請提供的專利保護不夠廣泛，不足以阻礙此類競爭，或者如果我們針對我們的候選產品或任何未來的候選產品持有或追求的專利和專利申請提供的保護的廣度、強度或期限(包括任何延長或調整)被成功挑戰，我們或我們的被許可人成功將我們的產品或候選產品商業化的能力可能會受到負面影響，這將損害我們的業務。此外，如果我們在臨牀試驗中遇到延遲，我們可以銷售我們的候選產品或任何未來受專利保護的候選產品的時間將會縮短。
知識產權許可對我們的業務至關重要，涉及複雜的法律、商業和科學問題。如果我們違反了與我們的產品或候選產品相關的任何協議，我們可能會失去繼續開發和商業化相關產品或候選產品的能力。此外，我們目前的許可和收購協議包含限制和限制，這些限制和限制可能會限制或不利影響我們未來開發和商業化其他產品的能力。
我們是授予我們開發和商業化阿比普魯巴特ARCALYST的權利的協議的一方、mavrilimumab和vixarelimab。這些協議中的每一項都要求我們使用商業上合理的努力來開發和商業化這類藥物，及時支付里程碑和其他款項，提供有關我們與這類藥物有關的活動的某些信息，並根據協議條款就我們的開發和商業化活動賠償另一方。這些協定以及我們今後簽訂的任何此類協定都規定了各種義務和相關後果。此外，我們與這些交易對手中的任何一方之間可能會就此類協議項下的義務或受此類協議約束的知識產權產生爭議，包括：
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我們在內部許可、外部許可或獲得的有關我們的義務或知識產權的這些或其他糾紛，可能會阻止或削弱我們以可接受的條款維持目前安排的能力，或可能損害該安排對我們的價值。任何此類糾紛都可能對我們的業務產生不利影響。
如果我們未能在實質性方面履行我們的協議義務，或我們的再被許可人導致我們無法履行我們的義務，各自的許可方/賣方將有權終止各自的協議。然後，我們不僅必須退還許可技術，還可能被要求授予許可方對協議生效期間由我們控制並開發的與適用許可技術相關的任何知識產權的權利。這意味着，在我們未治癒、實質性違反協議後，這些協議的許可方/賣方可以有效地控制我們的產品和候選產品的開發和商業化。如果我們自願選擇終止相關協議，情況也是如此，根據每一項協議，我們都有權這樣做。雖然我們期望在我們不履行或我們的再被許可人導致我們失敗的情況下行使我們的權利和補救措施，在任何實質性方面履行我們在這些協議下的義務，包括尋求糾正我們或我們的再被許可人的任何違約行為，並以其他方式試圖維護我們在授權給我們或獲得的技術下的權利，但我們可能無法及時、以可接受的成本或根本無法做到這一點。許可證內任何未治癒的重大違規行為都可能導致我們失去獨家權利，並可能導致我們的產品開發和任何商業化努力徹底終止，我們的產品和我們的每一個候選產品。因任何原因終止其中一項協議，以及相關產品或候選產品的開發或商業化中斷，可能會削弱我們籌集額外資本、創造收入的能力，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
此外，根據Regeneron協議，Regeneron保留在全球範圍內開發和商業化ARCALYST的權利，用於眼耳和腫瘤學的當地管理，以及為中東和北非的所有應用開發和商業化ARCALYST的權利。ARCALYST在其他領域的發展可能會增加識別不良安全結果的可能性，這些結果可能會影響ARCALYST在我國用於治療複發性心包炎的商業化。
我們還簽訂了協議，在我們擁有的知識產權下向其他人授予許可，並在我們從其他人那裏獲得的知識產權下再許可，讓這些第三方開發和商業化ARCALYST、mavrimumab和vixarelimab，包括華東合作協議和基因泰克許可協議。根據每項協議，我們的被許可人有一定的責任開發和商業化適用的許可藥物，及時支付里程碑和特許權使用費，向我們提供有關其活動的某些信息，並根據協議條款就其開發和商業化活動對我們進行賠償。此外，根據基因泰克許可協議，我們授予基因泰克申請、起訴、維護、辯護、強制執行和延長我們擁有和授權給基因泰克的專利的第一權。這些合作可能會面臨許多風險，包括下列風險-與競爭、執行我們的戰略和管理增長相關的風險-我們已經並可能尋求達成合作、許可或其他戰略交易或安排，以進一步開發、商業化或以其他方式試圖從我們的一個或多個產品和候選產品實現價值，而我們達成的任何此類交易或安排可能不成功或條款有利，這可能對我們開發、商業化或嘗試從我們的產品和候選產品實現價值的能力產生不利影響。
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最後，我們的某些協議可能會限制或推遲我們完成某些交易的能力，可能會影響這些交易的價值，或者可能會限制我們從事某些活動的能力。例如，根據Regeneron協議，Regeneron有權就將我們根據Regeneron協議開發的任何產品的權利轉讓或銷售給第三方進行優先談判，我們必須事先獲得Regeneron的同意才能將我們在該協議下的權利轉讓或再許可給第三方。根據《醫療免疫協議》，未經醫療免疫和某些適用的第三方許可人同意，如果醫療免疫和該等第三方許可人之間的協議要求，我們不能再許可被許可或再許可給我們的權利。
第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
我們的商業成功取決於我們和我們的分許可證持有人開發、製造、營銷和銷售我們的產品和候選產品（如果獲得批准）的能力，以及在不侵犯第三方的專有權利和知識產權的情況下使用我們的專有技術的能力。生物技術和製藥業的特點是涉及專利和其他知識產權的訴訟廣泛而頻繁。我們無法向您保證我們的產品、候選產品或任何未來的候選產品，包括製造或使用這些候選產品的方法，不會侵犯現有或未來的第三方專利。我們可能在未來成為有關我們的產品、候選產品和技術的知識產權的對抗性訴訟或訴訟的一方或受到威脅，包括在美國專利商標局進行的有爭議的訴訟。我們的競爭對手或其他第三方可能會對我們提出侵權索賠，聲稱我們的產品受其專利保護。
鑑於我們的技術領域擁有大量專利，我們無法確定我們不會侵犯現有專利，也無法確定我們不會侵犯未來可能授予的專利。許多公司已經提交併繼續提交與免疫調節相關的專利申請。其中一些專利申請已經被批准或發佈，其他專利申請可能會在未來發布。例如，我們知道第三方專利包含與abiprubart潛在相關的權利要求 和Mavrilimumab.如果任何這些專利的權利要求對我們提出，我們不認為我們的擬議活動與abiprubart有關 和Mavrilimumab將被發現侵犯這些專利的任何有效權利要求。雖然我們可能會決定在未來提起訴訟以質疑這些或其他專利的有效性，但我們可能會失敗，美國和國外的法院或專利局可能會支持任何此類專利的有效性。如果我們要在法庭上質疑任何已頒發的美國專利的有效性，我們需要克服適用於每一項美國專利的法定有效性推定。這意味着，為了獲勝，我們必須提出明確和令人信服的證據來證明專利權利要求的無效性。為了避免侵犯這些或任何其他第三方專利，我們可能會發現從第三方知識產權持有人處獲得這些專利的許可是必要或謹慎的。但是，我們可能無法獲得此類許可，或以其他方式從我們認為對我們當前或未來的候選產品必要的第三方獲得或許可任何成分、使用方法或其他知識產權。第三方知識產權的許可或收購是一個競爭領域，幾家更成熟的公司也可能採取許可或收購我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權的策略。這些成熟的公司可能比我們具有競爭優勢，因為它們的規模，資本資源和更大的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願意向我們分配或許可權利。我們也可能無法許可或收購第三方知識產權的條款，使我們能夠使我們的投資獲得適當的回報或根本。如果我們無法成功獲得所需第三方知識產權的權利或維持我們現有的知識產權，我們可能不得不停止開發相關計劃或候選產品，這可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
由於我們的候選產品正被開發用於製藥和生物技術公司具有競爭力和濃厚興趣的領域，我們可能會尋求提交更多專利申請，並可能在未來根據我們未來的研究和開發努力授予更多專利。此外，由於專利申請可能需要多年的時間才能發佈，並且在提交後可能會保密18個月或更長時間，而且未決的專利權利要求可以在發佈之前進行修改，因此可能存在正在等待的第三方申請，這些申請可能會導致已發佈的專利因製造、使用或銷售我們的候選產品而受到侵犯。無論何時提交，我們都可能無法識別相關的第三方專利或專利申請，或者我們可能錯誤地得出結論
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第三方專利無效或未被我們的候選產品或活動侵犯。如果專利持有人認為我們的候選產品侵犯了其專利，即使我們的技術獲得了專利保護，專利持有人也可以起訴我們。此外，我們可能面臨非執業實體的專利侵權索賠，這些實體沒有相關的藥品收入，因此我們自己的專利組合可能對他們沒有威懾作用。如果專利侵權訴訟受到威脅或對我們提起訴訟，我們可能會被迫停止或推遲作為實際或威脅訴訟標的的候選產品的研究、開發、製造或銷售。
如果我們被發現侵犯第三方的知識產權，我們可能需要從該第三方獲得許可，以繼續開發和營銷我們的候選產品和技術。在任何此類許可下，我們很可能需要支付各種費用、里程碑、版税或其他金額。但是，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可。即使我們能夠獲得此類許可，也可能以非排他性條款授予，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠獲得許可給我們的相同技術。如果沒有這樣的許可證，我們可能會被迫（包括法院命令）停止開發和商業化侵權技術或候選產品，或被迫重新設計它，或停止我們業務運營的某些方面。此外，如果我們被發現故意侵犯此類第三方專利權，我們可能需要承擔金錢賠償責任，包括三倍賠償金和律師費。我們可能會被要求賠償合作者或承包商對此類索賠。侵權的發現可能會阻止我們將我們的候選產品商業化，或迫使我們停止我們的一些業務運營，這可能會對我們的業務造成重大損害。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能是昂貴和耗時的，並會轉移管理層對我們核心業務的注意力。任何這些事件都可能嚴重損害我們的業務。
我們可能會捲入訴訟，以保護或執行我們的專利和其他知識產權。
競爭對手和其他第三方可能會侵犯、盜用或以其他方式侵犯我們的專利和其他知識產權，無論這些專利和其他知識產權是我們擁有的還是獲得許可的。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們或我們當前或未來的許可證持有人可能會被要求對這些侵權者提出侵權索賠。然而，法院可能不同意我們的指控，並可能拒絕阻止另一方使用有爭議的技術，理由是我們的專利不包括有爭議的第三方技術。此外，此類第三方可能反訴我們侵犯了他們的知識產權，或者我們或我們的被許可人針對他們主張的專利無效或不可執行。在美國的專利訴訟中，被告對所主張的專利的侵權、有效性、可撤銷性或範圍提出反訴是司空見慣的。此外，第三方可能會對我們或我們的被許可人提起法律訴訟，對我們的知識產權提出此類質疑。任何此類訴訟的結果通常都是不可預測的。有效性質疑的理由可能是被指控未能滿足若干法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、顯而易見性、非啟用性或外國等同物。如果與專利起訴有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞相關信息或作出誤導性陳述，專利可能無法執行。我們或我們的許可人和專利審查員在起訴期間可能不知道存在現有技術，這可能使我們的專利無效。此外，也有可能存在我們知道但不認為與我們當前或未來的專利相關的現有技術，但這些現有技術仍可能使我們的專利無效或不可執行。
我們的一些競爭對手可能會投入更多的資源進行知識產權訴訟，如果我們或我們的許可證持有人對他們主張我們的權利，他們可能會對我們主張更廣泛的專利組合。此外，由於知識產權訴訟需要大量的發現，我們的一些機密信息可能會在訴訟期間被披露或以其他方式泄露。
任何訴訟程序的不利結果都可能使我們的一項或多項專利（無論是擁有的還是許可的）面臨無效或狹義解釋的風險。如果被告在我們的產品或我們的候選產品的專利無效或不可撤銷的法律聲明中獲勝，我們或我們的被許可人將失去至少部分，甚至全部的專利保護。競爭產品也可能在我們的專利覆蓋範圍可能不存在或不那麼強大的其他國家銷售。如果我們或我們的被許可人在美國以外的專利訴訟中敗訴，指控我們侵犯競爭對手的專利，我們或我們的被許可人可能會被阻止在一個或多個此類國家/地區銷售我們當前或未來的產品和候選產品。任何該等結果均會對我們的業務產生重大不利影響。
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知識產權訴訟可能會導致我們花費大量資源，並分散我們的人員對正常職責的注意力。
無論是否有正當理由，與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序都是不可預測的，通常代價高昂且耗時，可能會從我們的核心業務中分流大量資源，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們A類普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。
我們或我們的被許可人可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。因此，儘管我們做出了努力，我們或我們的被許可人可能無法阻止第三方侵犯或挪用我們的知識產權或成功挑戰我們的知識產權。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
獲得和維持專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消.
美國專利商標局和美國以外的各種政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。此外，已頒發專利的定期維護費通常必須在專利有效期內向美國專利商標局和美國以外的專利機構支付。雖然在許多情況下，根據適用的規則，通過支付滯納金或通過其他方式可以糾正無意的過錯，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請的放棄或失效，導致相關法域的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不遵守規定的事件包括但不限於：未能在規定的時限內對官方行動作出迴應、未支付費用以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。如果我們或我們的被許可人未能適當地提交和起訴涵蓋許可產品、候選產品或技術的專利申請，並維持由該等專利申請頒發的任何專利，我們或我們的被許可人可能無法阻止競爭對手銷售與許可產品、候選產品或技術相同或相似的產品，這將對我們的業務產生重大不利影響。此外，如果我們或我們的被許可人未能申請適用的專利期限延長或調整，我們將有更有限的時間來強制執行我們已授予的專利，或從被許可人那裏獲得使用費。此外，如果我們負責專利訴訟和向我們授權的專利權的維護，上述任何一項都可能使我們對適用的專利所有者承擔責任。
我們可能無法在世界各地有效地執行我們的知識產權。
在世界所有國家對我們的產品和候選產品申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步。可專利性的要求在某些國家可能有所不同，特別是在發展中國家。此外，我們保護和執行知識產權的能力可能會受到美國以外知識產權法律意外變化的不利影響。此外，一些這樣的國家的專利法對知識產權的保護程度不如美國的法律。在美國以外的某些司法管轄區，許多公司在保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。國際國家不同的申請日期也可能允許介入的第三方聲稱優先於要求某些技術的專利申請。一些國家的法律制度，特別是發展中國家的法律制度，不贊成強制執行專利和其他知識產權。
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權利。這可能會使我們很難阻止侵犯我們的專利或挪用我們的其他知識產權。例如，美國以外的許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利所有者必須向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對某些方的可執行性，包括政府機構或政府承包商。因此，我們或我們的被許可人可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們的專利所涵蓋的發明，無論是我們擁有的還是授權的。競爭對手可以在我們或他們沒有獲得專利保護或我們或他們已經獲得專利保護的司法管轄區使用我們或他們的技術，但這些司法管轄區不贊成執行專利和其他知識產權來開發他們自己的產品，而且如果我們或我們的被許可人執行我們的專利以阻止侵權活動的能力不足，可能會向我們擁有專利保護的地區出口其他侵權產品。這些產品可能與我們的產品和候選產品競爭，或者與我們的授權產品和候選產品競爭，而我們或我們的被許可人的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
在美國以外的司法管轄區執行我們的專利權的訴訟，無論是擁有還是許可，無論是否成功，都可能導致鉅額成本，並轉移我們業務其他方面的努力和資源。此外，雖然我們打算在主要市場為我們的產品和候選產品尋求知識產權保護，但我們無法確保我們或我們的許可證持有人能夠在我們或他們可能希望銷售我們或我們的授權產品和候選產品的所有司法管轄區發起或維持類似的努力。因此，我們或我們的被許可人在這些國家保護我們知識產權的努力可能不足。此外，美國和其他國家/地區的法律和法院判決的變化可能會影響為我們的技術獲得和執行充分的知識產權保護的能力。
此外，美國和其他國家的地緣政治行動可能會增加我們或任何當前或未來許可人的專利申請的起訴或維護以及我們或任何當前或未來許可人的已頒發專利的維護、執行或辯護的不確定性和成本。例如，俄羅斯政府於2022年3月通過了一項法令，允許俄羅斯公司和個人在未經同意或賠償的情況下利用美國專利權人擁有的發明。因此，我們無法阻止第三方在俄羅斯實施我們的發明，或在俄羅斯銷售或進口使用我們的發明製造的產品。因此，我們的競爭地位可能受損，而我們的業務、財務狀況、經營業績及前景可能受到不利影響。
美國和其他司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的價值，從而削弱我們保護產品或當前或未來候選產品的能力。
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且具有內在的不確定性。美國和其他國家目前和擬議中的專利改革可能會導致這些不確定性和成本。
近年來，美國最高法院對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利權人的權利。 此外，美國國會、美國法院、美國專利商標局和其他國家的相關立法機構未來的行動可能會影響我們或我們的被許可人獲得或維持對我們或我們的未獲許可的專有技術的專利保護的能力，或我們或他們分別執行我們或我們的未獲許可的專有技術的能力。例如，在專利期限調整方面，聯邦巡迴法院最近在中國的持有。關於Cellect，LLC，《聯邦判例彙編》第4卷第81卷，第1216頁(聯邦CIR.2023)，對已接受專利期限調整的專利的明顯類型雙重專利分析必須以專利期限調整後專利的到期日為基礎，這可能會對某些美國專利的期限產生負面影響。
終於、歐洲新的單一專利制度和統一專利法院(“UPC”)可能會給我們針對歐洲競爭對手保護和執行我們的專利權的能力帶來不確定性。2012年，通過了歐洲專利包(“EU Patent Package”)，旨在為涉及歐洲專利的訴訟提供單一的泛歐洲統一專利制度和新的UPC。歐盟專利一攬子計劃於2023年6月開始實施。根據UPC，所有歐洲專利，包括在批准歐洲專利之前頒發的專利
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專利包，默認情況下將自動歸入UPC的管轄範圍。UPC將為我們的競爭對手提供一個新的論壇，集中撤銷我們的歐洲專利，並允許競爭對手獲得泛歐洲禁令的可能性。我們將需要幾年時間才能瞭解UPC將承認的專利權的範圍和將提供的專利補救措施的力度。根據歐盟專利套餐，我們將有權在法院存在的頭七年內選擇將我們的專利退出UPC，但這樣做可能會阻止我們實現新的統一法院的好處。
根據包括立法機構、行政當局和法院系統在內的政府當局未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利的能力，或者可能在某些情況下削弱現有專利的專利權，或者強制執行我們現有的專利和我們未來可能獲得的專利。如果發生這樣的事件，我們的業務、財務狀況、經營業績和未來前景可能會受到不利影響。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的業務和競爭地位可能會受到損害。
除了專利提供的保護外，我們還可以依靠非專利的商業祕密保護、非專利的技術訣竅和持續的技術創新來發展和保持我們的競爭地位。雖然我們試圖通過與我們的合作者、科學顧問、承包商、員工、獨立承包商和顧問簽訂保密協議，以及與我們的獨立承包商、顧問、科學顧問和員工簽訂發明轉讓協議來保護我們的專有技術和流程，但我們可能無法阻止這些協議的各方未經授權披露或使用我們的技術訣竅或其他商業祕密。此外，我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的機密信息或專有技術和流程的每一方達成了此類協議。監控未經授權的使用和披露是困難的，我們也不知道我們為保護我們的專有技術而採取的步驟是否有效。如果作為這些協議當事方的任何合作者、科學顧問、員工、承包商和顧問違反或違反了這些協議的任何條款，我們可能沒有足夠的補救措施來應對任何此類違反或違規行為(例如，在不支持執行知識產權的國家)，我們可能會因此丟失我們的商業祕密。此外，如果我們的合作伙伴、合作者或其他人向我們許可或披露的機密信息被無意中泄露或遭到違反或違規，我們可能會對該機密信息的所有者承擔責任。就像專利訴訟一樣，強制要求第三方非法獲取並使用我們的商業祕密是昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國以外的法院有時也不太願意保護商業機密。
我們不能確定我們採取的步驟將防止未經授權使用或未經授權對我們的技術進行反向工程。監管未經授權使用我們的知識產權是困難和昂貴的。我們可能無法檢測到未經授權使用我們的知識產權，或採取適當的步驟來執行我們的知識產權。我們為保護我們的專有權利而採取的步驟可能不足以防止我們的知識產權被盜用。
我們還通過維護我們辦公場所的實體安全以及我們的信息技術系統的實體和電子安全，努力維護我們的數據和其他機密信息的完整性和保密性。雖然我們對這些個人、組織和系統有信心，但協議或安全措施可能會遭到破壞。檢測機密信息的泄露或挪用，並要求當事人非法披露或挪用機密信息，這是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，我們可能無法就任何違規行為獲得足夠的補救措施。此外，我們的機密信息可能會被競爭對手知道或獨立發現，在這種情況下，我們將無權阻止他們或他們傳達信息的人使用該技術或信息與我們競爭。我們未來可能會依賴於商業祕密保護，這將受到上述與機密信息有關的風險的影響。
否則，我們的商業祕密可能會被我們的競爭對手知道或獨立發現。競爭對手可能購買我們的產品或候選產品，並試圖複製我們從開發工作中獲得的部分或全部競爭優勢，故意侵犯我們的知識產權，圍繞我們的設計
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或者開發他們自己的不屬於我們知識產權的有競爭力的技術。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們或他們向其傳遞信息的人使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的商業祕密得不到足夠的保護，以保護我們的市場不受競爭對手的產品的影響，我們的競爭地位可能會受到不利的影響，我們的業務也可能受到影響。
另請參閲“風險因素-與製造相關的風險和我們對第三方的依賴-我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被挪用或披露的可能性.”
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立起知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的註冊或未註冊的商標或商號可能會受到質疑、侵犯、規避或宣佈為通用商標，或被認定為侵犯了其他商標。我們可能無法在美國或美國以外的司法管轄區保護我們對這些商標和商品名稱的權利，我們需要這些權利來在我們感興趣的市場的潛在合作伙伴或客户中建立知名度。有時，競爭對手或其他第三方可能採用與我們類似的商號或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。從長遠來看，如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，那麼我們可能無法有效地競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們執行或保護與商標、商業祕密、域名、版權或其他知識產權相關的專有權的努力可能是無效的，可能會導致大量成本和資源轉移，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
我們尚未在美國或美國以外的司法管轄區為我們的候選產品註冊商業商標，如果不能獲得此類註冊，可能會對我們的業務造成不利影響。
我們還沒有為我們的一些候選產品在美國或美國以外的任何司法管轄區註冊商業商標。在商標註冊過程中，我們可能會收到拒絕。儘管我們有機會對這些拒絕作出迴應，但我們可能無法克服這種拒絕。此外，在美國專利商標局和美國以外許多司法管轄區的類似機構中，第三方有機會反對未決的商標申請，並尋求取消註冊商標。可能會對我們的商標提起反對或取消訴訟，而我們的商標可能無法繼續存在。此外，我們計劃在美國的候選產品中使用的任何名稱都必須得到FDA的批准，無論我們是否已將其註冊或申請註冊為商標。FDA通常會對擬議的產品名稱進行審查，包括評估可能與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA反對我們建議的任何專有產品名稱，我們可能需要花費大量額外資源，以努力確定一個符合適用商標法資格、不侵犯第三方現有權利併為FDA接受的合適替代名稱。
一般風險因素
全球各地的衝突可能會對我們的行動產生不利影響。
我們在全球運營，可能會受到全球和地區衝突的影響。衝突已經並可能繼續對我們的臨牀開發工作產生不利影響，例如，通過限制我們可以為我們的候選產品招聘和進行臨牀試驗的地區和國家。如果在我們在一個地區開始試驗後發生衝突，我們可能無法在需要時或在可接受的條件下獲得替代臨牀地點，如果有的話。這反過來可能會對我們的臨牀開發工作造成重大延誤或中斷，這可能會對我們的業務、運營和財務狀況產生實質性影響。
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此外，我們或我們的CRO或與我們開展業務或以其他方式接觸的其他第三方可能受到敵對國家或非國家行為者的報復性網絡攻擊，以迴應經濟制裁或軍事行動。請參閲“風險因素-一般風險因素-我們的信息技術系統，或我們的第三方CDMO、CRO、專業藥店、第三方物流提供商和其他承包商、顧問和服務提供商的系統可能出現故障或遭受網絡攻擊或安全漏洞，這可能導致我們或此類第三方的業務或運營發生重大中斷，阻礙我們的候選產品開發計劃，或對我們將產品商業化的能力造成重大影響。”
一場全球性的流行病，如新冠肺炎大流行，以及為應對這種流行病而採取的措施，可能會對我們的業務和運營以及我們與之開展業務或以其他方式接觸的第三方的業務或運營產生重大不利影響，這可能對我們的業務、運營和財務狀況產生重大不利影響.
如果發生全球性流行病，如新冠肺炎疫情，以及為應對此類流行病而採取的措施，可能會對我們的業務及運營造成重大影響，並可能對我們的製造商、CRO以及我們開展業務或以其他方式接觸的其他第三方(包括美國食品和藥物管理局及其他監管機構)的業務和運營造成重大中斷。
過去，全球各地的政府當局都會為應對新冠肺炎疫情而實施措施，包括對企業以及我們的製造商生產我們的候選產品、我們在那裏進行臨牀試驗或以其他方式開展業務或與其他第三方接觸的國家及其內部的旅行施加重大限制。此外，新冠肺炎對我們的業務和運營產生了直接影響，包括：
與我們互動的多名第三方亦感受到該等影響，進一步影響我們的業務及營運。倘出現新的全球大流行，或出現新的COVID-19大流行變種，我們可能會受到相同或類似的限制及不利事件。我們無法最終預測任何此類未來事件的範圍和嚴重程度;然而，此類事件可能是嚴重的，並對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大影響。
如果我們不能依從根據MDRP或其他政府定價計劃的報告和支付義務，我們可能會受到額外的報銷要求、處罰、制裁和罰款，這可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。
我們參與了政府計劃，將廣泛的藥品價格報告和付款義務強加給製藥商，包括醫療補助藥品回扣計劃(“MDRP”)、聯邦供應
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附表(“FSS”)和PHS 340B藥品定價計劃。如果我們被發現違反了此類計劃的要求，我們可能會受到懲罰或其他執法機制，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
定價和回扣的計算因產品和項目而異，非常複雜，並且經常受到我們、政府或監管機構以及法院的解釋，這些解釋可能會隨着時間的推移而變化和演變。此類定價計算和報告，以及任何必要的重述和重新計算，可能會增加我們遵守管理MDRP和其他政府計劃的法律和法規的成本，並且根據MDRP可能導致過去季度的醫療補助回扣負債超額或少收。MDRP下的價格重新計算也可能影響我們根據340B計劃提供產品的最高價格。如果我們被發現故意向政府提交任何虛假的價格或產品信息，如果我們未能及時提交所需的價格數據，或者如果我們被發現向340B涵蓋的實體收取超過法定上限價格的費用，則可以處以民事罰款。CMS還可以終止我們的醫療補助藥品回扣協議，在這種情況下，聯邦支付可能無法根據醫療補助或醫療保險B部分（如適用）為我們涵蓋的門診藥品。根據《2022年降低通貨膨脹法》（“IRA”），我們報告的AMP數據也將用於計算因價格上漲超過通脹而引發的醫療保險D部分下的回扣。我們不能向您保證我們提交的材料不會被發現不完整或不正確。
已頒佈和未來的醫療保健立法可能對我們的業務和經營業績產生重大不利影響。
在美國、歐盟和其他司法管轄區，已經有，我們預計將繼續有一些立法和監管舉措，以及可能影響我們運營的醫療保健系統擬議改革。
在美國，聯邦和州政府繼續提出並通過旨在改革醫療保健提供或支付的立法，其中包括降低一般醫療保健成本和具體降低藥品成本的舉措。例如，2010年3月，美國國會頒佈了《患者保護和平價醫療法案》和《醫療保健和教育和解法案》(“ACA”)，通過擴大醫療補助和實施個人醫療保險覆蓋範圍擴大了醫療保健覆蓋範圍，其中包括改變政府醫療保健計劃下藥品的覆蓋範圍和報銷範圍。
除了ACA之外，還有正在進行的廣泛的醫療改革努力，其中一些重點是監管藥品的價格或支付。藥品定價和支付改革是特朗普政府的重點，也是拜登政府的重點。例如，2021年頒佈的聯邦立法取消了2024年1月1日生效的醫療補助藥品退税計劃的法定上限。作為另一個例子，2022年的《降低通貨膨脹法案》(IRA)包括一些旨在解決聯邦醫療保險B部分和D部分處方藥價格上漲的變化，實施日期各不相同。這些變化包括對聯邦醫療保險D部分自付成本的上限、聯邦醫療保險B部分和D部分藥品價格通脹回扣、新的聯邦醫療保險D部分製造商折扣藥品計劃(取代ACA聯邦醫療保險D部分覆蓋缺口折扣計劃)以及針對某些高支出聯邦醫療保險B部分和D部分藥物的藥品價格談判計劃(第一批藥品清單於2023年公佈)。愛爾蘭共和軍對我們的業務和更廣泛的製藥業的影響仍然不確定，因為實施仍在進行中。這些變化或其他變化可能會影響我們產品的市場狀況。我們預計國會、機構和其他機構將繼續審查藥品定價和政府價格報告。
此外，美國在特殊藥品定價實踐方面的立法和執法興趣也越來越大。具體地説，國會進行了調查，提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高藥品和生物定價的透明度，降低聯邦醫療保險下處方藥和生物製品的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府對藥品和生物製品的計劃報銷方法。
美國個別州也越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品定價的法規，包括價格限制、限制
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藥品製造商的共同支付援助、基於價值的定價、營銷成本披露和透明度措施，以及在某些情況下旨在鼓勵從其他國家進口和大宗採購的措施。
醫療改革努力已經並可能繼續受到審查和法律挑戰。例如，關於ACA，頒佈了税改立法，從2019年開始取消了對沒有維持強制醫療保險範圍的個人設定的税收處罰，2021年，美國最高法院駁回了幾個州對ACA提出的最新司法挑戰，但沒有具體裁決ACA的合憲性。作為另一個例子，聯邦反回扣法規下的法規修訂將取消對製藥商向藥房福利經理和健康計劃提供的傳統Medicare Part D折扣的保護。根據法院命令，撤職被推遲，最近的立法將該規則的實施暫停到2032年1月。作為另一個例子，愛爾蘭共和軍的藥品價格談判計劃在多家制藥商和行業團體提起的訴訟中受到了挑戰。
如果批准銷售，聯邦或州一級的醫療保健改革可能會影響對我們候選產品的需求或定價。然而，我們無法預測任何聯邦和州改革努力的最終內容、時機或效果。不能保證聯邦或州醫療改革不會對我們未來的業務和財務業績產生不利影響。
我們無法預測美國、歐盟或其他地方未來的立法或行政行動可能引起政府監管的可能性、性質或程度。例如，此類行動可能導致影響我們運營和業務的政府政策和法規發生變化，包括我們的臨牀試驗、監管批准、藥品定價和報銷。如果我們或我們可能聘用的任何第三方在適應現有要求的變化或新要求或政策的採用方面進展緩慢或無法適應，或者如果我們或該第三方無法保持監管合規，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何監管批准，這可能會對我們的業務和運營產生重大影響。
不利的全球經濟或經營狀況可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生不利影響。
我們的經營業績可能會受到全球經濟及全球金融市場的整體狀況的不利影響。此外，全球信貸和金融市場最近經歷了波動和混亂，包括流動性和信貸供應嚴重減少、利率上升、消費者信心下降、經濟增長下降、失業率上升和經濟穩定的不確定性。
這些中斷可能會對我們生產、營銷和銷售我們的商業化產品（包括ARCALYST）的能力產生不利影響，並滿足我們任何候選產品的所需供應或成功完成我們候選產品的臨牀前和臨牀開發，這可能會要求我們承擔額外成本，並損害我們獲得候選產品監管批准和產生收入的能力。在國際上開展業務涉及許多其他風險，包括但不限於：
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上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預見當前的經濟氣候和金融市場狀況可能對我們的業務產生不利影響的所有方式。
我們的信息技術系統，或我們的第三方CDMO、CRO、專業藥店、第三方物流提供商和其他承包商、顧問和服務提供商的系統，可能會出現故障或遭受網絡攻擊或安全漏洞，這可能會導致我們或此類第三方的業務或運營發生重大中斷，阻礙我們的候選產品開發計劃，或對我們將產品商業化的能力造成實質性影響。
儘管實施了安全措施，我們的信息技術系統以及我們的第三方CDMO、CRO、專業藥店、第三方物流提供商和其他承包商、顧問和服務提供商的系統仍容易受到病毒和惡意軟件(例如，勒索軟件)、惡意代碼、盜竊、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障、黑客攻擊、網絡攻擊、網絡釣魚攻擊和其他社會工程計劃、員工濫用、人為錯誤、欺詐、拒絕或降低服務攻擊、複雜的民族國家和民族國家支持的行為者或組織內部人員未經授權訪問或使用的攻擊、破壞或中斷。或有權訪問我們組織內部系統的人員。對信息技術系統的攻擊在頻率、持續性、複雜性和強度方面都在增加，而且是由動機和專長各異的複雜、有組織的團體和個人實施的。人工智能和機器學習等技術還被用來對目標進行更復雜的攻擊，包括有針對性的社會工程嘗試。我們還可能面臨更多的網絡安全風險，因為我們對互聯網技術的依賴，以及我們的員工數量，例如我們的商業野戰部隊，他們正在遠程工作，這可能會為網絡罪犯創造更多利用漏洞的機會。員工也可能不遵守我們的網絡安全協議，使我們暴露在漏洞之下，儘管我們有安全防護措施。此外，由於用於未經授權訪問或破壞系統的技術經常變化，而且通常直到針對目標啟動時才被識別，因此我們可能無法預測這些技術或實施足夠的預防措施。此外，由於我們已將我們的信息技術基礎設施的要素外包給供應商，因此這些供應商可能或可能能夠訪問我們的機密信息。我們與之接觸的CDMO、CRO、承包商、顧問、服務提供商或其他第三方的違規行為可能會允許犯罪分子利用我們與這些人的關係，從而增加我們的風險敞口。這種安全漏洞可能會在很長一段時間內保持不被發現。即使被發現，我們也可能無法充分調查或補救事件或違規行為，因為攻擊者越來越多地使用旨在規避控制、避免檢測以及移除或混淆法醫證據的工具和技術。
我們和我們的某些服務提供商不時受到網絡攻擊和安全事件的影響。雖然我們不相信到目前為止我們還沒有遇到任何重大的系統故障、事故或安全漏洞，但如果此類事件發生並導致我們或我們的第三方CDMO、CRO、專業藥店、第三方物流提供商和其他承包商、顧問和服務提供商的業務和運營中斷，則與調查、補救和潛在的違規通知交易對手和數據相關的成本
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題材可能是實質性的。違約可能導致我們或該第三方業務或運營的實質性中斷。例如，我們候選產品的臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致與我們的技術或候選產品相關的數據或應用程序或其他數據或應用程序丟失或損壞，或者不適當地披露或竊取機密或專有信息，則我們候選產品的進一步開發可能會被推遲。我們或我們的第三方提供商基礎設施的進一步中斷可能會抑制我們將ARCALYST商業化的能力，其中包括我們的物流履行中斷、患者和處方者信息的丟失、我們與我們所依賴的第三方提供商溝通的中斷以及我們為患者服務和解決他們的擔憂的能力受損。這些事件中的任何一項都可能對我們的業務和創造產品收入的能力產生不利影響。儘管我們維持網絡安全保險範圍，但它可能不足以覆蓋我們可能因網絡攻擊或安全漏洞而招致的所有責任，並受到免賠額和承保範圍的限制。
實際或預期未能遵守適用的數據保護、隱私和安全法律、法規、標準和其他要求，可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
我們現在或將來可能會受到數據隱私和保護法律、法規、政策和合同義務的約束，這些法律、法規、政策和合同義務適用於個人信息或個人數據的收集、傳輸、存儲、處理和使用。全球數據隱私和安全的監管框架正在不斷演變和發展，因此，在可預見的未來，解釋和實施標準以及執法實踐可能仍然不確定。這種演變可能會影響我們在某些司法管轄區運營的能力;妨礙我們收集、存儲、傳輸、使用和共享個人信息的能力;需要在我們的合同中接受更繁重的義務;導致責任;或給我們帶來額外的成本。遵守這些法律、法規和標準的成本很高，而且將來可能會增加。如果我們未能遵守或被認為未能遵守聯邦、州或外國法律或法規、我們的內部政策和程序或管理我們處理個人信息的合同，可能會導致負面宣傳、政府調查和執法行動、第三方索賠以及我們的聲譽受損，其中任何一項都可能對我們的業務、運營業績、和財務狀況。
例如，大多數醫療保健專業人員，包括我們從中獲取患者健康信息的研究機構，都受到根據HIPAA（經修訂）頒佈的隱私和安全法規的約束。我們不認為我們目前是作為一個涵蓋的實體或業務合作伙伴根據HIPAA，因此不受其要求或處罰。然而，任何人都可以根據《健康保險和責任法》的刑事條款直接或根據協助和教唆或共謀原則受到起訴。因此，根據事實和情況，如果我們故意從未滿足HIPAA披露個人可識別健康信息要求的HIPAA覆蓋的醫療保健專業人員或研究機構接收個人可識別健康信息，我們可能面臨重大刑事處罰。此外，我們可能會保留敏感的個人身份信息，包括我們在整個臨牀試驗過程中、在我們的研究合作過程中直接從參加我們的患者支持計劃的個人（或其醫療保健專業人員）以及直接從同意納入我們的營銷數據庫的個人收到的健康信息。因此，我們可能會受到州法律的約束，要求在個人信息泄露的情況下通知受影響的個人和州監管機構，這是一個比健康信息更廣泛的信息類別。
此外，某些州的法律在某些情況下管理健康信息的隱私和安全，其中一些法律比HIPAA更嚴格，其中許多法律在很大程度上彼此不同，可能不會產生相同的效果，從而使合規工作複雜化。在適用的情況下，如果不遵守這些法律，可能會造成重大的民事和/或刑事處罰以及私人訴訟。某些州還通過了類似的隱私和安全法律法規，管理個人信息的隱私、處理和保護。例如，經《加州隱私權法案》(以下簡稱《CCPA》)修訂的《加州消費者隱私法》(California Consumer Privacy Act)賦予加州居民更大的權利來訪問、更正和刪除他們的個人信息，選擇不共享某些個人信息，接收有關其個人信息如何被使用的詳細信息，並對Son數據的使用施加限制，對高風險數據提出新的審計要求，以及選擇不使用某些敏感數據。CCPA規定了對違規行為的民事處罰，以及針對數據泄露的私人訴訟權利，這增加了數據泄露訴訟的可能性和相關風險。此外，
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加州隱私權法案創建了一個加州數據保護機構，授權執行CCPA併發布實質性法規，這可能會導致加強隱私和信息安全執法。其他州也通過了類似的法律，並將繼續在州和聯邦層面提出建議，這反映了美國傾向於更嚴格的隱私立法的趨勢。從2024年開始，《華盛頓我的健康我的數據法案》將適用於在華盛頓開展業務或針對華盛頓消費者的產品或服務的公司，該法案對廣泛定義的消費者健康數據等施加了披露和同意要求，並可通過消費者集體訴訟強制執行。還可能需要額外的合規投資和潛在的業務流程更改。
此外，聯邦貿易委員會(“FTC”)和許多州總檢察長繼續執行聯邦和州消費者保護法，以打擊似乎不公平或欺騙性的在線收集、使用、傳播和安全做法的公司。例如，根據聯邦貿易委員會的規定，未能採取適當措施保護消費者的個人信息安全，可能構成違反聯邦貿易委員會法第5(A)條的不公平行為或做法，或影響商業。聯邦貿易委員會預計，一家公司的數據安全措施將是合理和適當的，因為它持有的消費者信息的敏感性和數量，其業務的規模和複雜性，以及可用於提高安全性和減少漏洞的工具的成本。
我們在美國以外的臨牀試驗計劃可能會牽涉到國際數據保護法，包括GDPR，以及歐盟成員國和歐洲經濟區國家實施該計劃的立法。GDPR對處理歐洲經濟區內個人的個人數據提出了嚴格的要求。此外，我們處理的一些與臨牀試驗參與者有關的個人數據是GDPR下的特殊類別或敏感個人數據，並受到額外的合規義務和當地法律的克減。必須遵守GDPR的公司面臨更多的合規義務和風險，包括更強有力的數據保護要求的監管執法，以及如果不合規可能被處以高達2000萬歐元或不合規公司全球年收入的4%的罰款，以金額較大者為準。除罰款外，違反GDPR還可能導致監管調查、聲譽損害、停止或更改我們的數據處理活動的命令、執行通知、評估通知(強制審計)和/或民事索賠(包括集體訴訟)。在其他要求中，GDPR監管將受GDPR約束的個人數據轉移到尚未被發現對此類個人數據提供足夠保護的第三國(包括美國)，歐盟和美國之間現有轉移機制的有效性和持久性仍不確定。
歐洲聯盟法院(下稱“CJEU”)的判例法指出，僅依賴標準合同條款(歐盟委員會批准的一種標準形式的合同作為適當的個人數據轉移機制)未必在所有情況下都足夠，轉移必須根據具體情況進行評估。我們目前依賴歐盟標準合同條款和歐盟標準合同條款的英國附錄(視情況而定)將個人數據轉移到歐洲經濟區以外的地區和英國，包括轉移到美國，涉及集團內轉移和第三方轉移。在經歷了一段關於國際個人數據轉移，特別是向美國轉移的法律複雜性和不確定性之後，我們預計與向美國和其他地方轉移有關的監管指導和執法格局將繼續發展。因此，我們可能不得不做出某些業務上的改變，我們將不得不在規定的時限內為現有的數據傳輸執行經修訂的標準合同條款和其他相關文件。
此外，隨着英國於2020年1月31日退出歐盟，以及過渡期從2021年1月1日起到期，公司必須遵守GDPR和英國GDPR，後者與修訂後的英國2018年數據保護法一起，在英國國內法中保留了GDPR。英國的GDPR反映了GDPR下的罰款，例如，最高可達2000萬歐元(1750萬英鎊)或全球營業額的4%以上的罰款。隨着我們繼續擴展到其他國家和司法管轄區，我們可能會受到額外的法律和法規的約束，這些法律和法規可能會影響我們開展業務的方式。
未能或被認為未能遵守GDPR、英國GDPR和其他國家/地區的隱私或數據安全相關法律、規則或法規可能會導致重大的監管處罰和罰款，影響我們遵守與我們的合作伙伴和合作者簽訂的合同，並可能對我們的聲譽、業務和財務狀況產生不利影響。
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此外，某些健康隱私法、數據泄露通知法、消費者保護法和基因測試法可能直接適用於我們或我們合作者的運營，並可能對我們收集、使用和傳播個人健康信息施加限制。此外，我們或我們的合作者獲得健康信息的患者，以及與我們共享此信息的提供者，可能擁有限制我們使用和披露信息的能力的法定或合同權利。我們可能需要花費大量資本和其他資源，以確保持續遵守適用的隱私和數據安全法律。聲稱我們侵犯了個人隱私權或違反了我們的合同義務，即使我們被發現沒有責任，辯護也可能是昂貴和耗時的，並可能導致負面宣傳，可能會損害我們的業務。
儘管我們努力遵守適用的法律、法規和標準、我們的合同義務和其他法律義務，但這些要求正在演變，可能會在不同的司法管轄區以不一致的方式修改、解釋和應用，並可能與彼此或我們必須遵守的其他法律義務相沖突。此外，我們通過我們的隱私政策和網站上提供的信息公開聲明我們對個人數據的使用、收集、披露和其他處理。儘管我們努力遵守我們的公開聲明和文件，但我們有時可能無法遵守或被指控未能遵守。如果我們或我們的第三方CDMO、CRO或其他承包商、顧問或服務提供商未能遵守或被視為未能遵守適用的法規要求、與隱私或數據保護有關的適用政策或通知、對第三方的合同或其他義務、或與隱私或數據保護有關的任何其他法律義務、法律、規則、法規和標準，我們可能會受到一系列監管行動的影響，這些行動可能會影響我們或我們的承包商開發和商業化我們候選產品的能力，並可能損害或阻止我們能夠商業化的任何受影響產品的銷售，或者可能大幅增加開發的成本和費用。對我們的產品進行商業化和營銷。任何威脅或實際的政府調查或執法行動、訴訟、索賠或其他程序也可能產生負面宣傳，損害我們的聲譽，導致重大責任，並要求我們投入大量資源，否則可以用於我們業務的其他方面。
我們未來的成功有賴於我們有能力留住主要行政人員和高級管理人員；吸引、留住和激勵合格的人員；以及實施繼任規劃努力，以確保我們的長期成功。
我們高度依賴我們的高管和高級管理團隊成員以及其他管理、科學和臨牀團隊成員的研發、臨牀、醫療、監管、製造、商業和業務發展方面的專業知識。雖然我們已經與我們的執行人員和某些高級管理人員簽訂了僱傭協議，但他們中的每一位或我們都可以隨時終止他們與我們的僱傭關係。執行人員在沒有充分通知的情況下終止僱用或長時間休假，可能會在組織中留下一個我們可能無法及時填補的空白，如果有的話。我們不為我們的任何高管、高級管理人員或其他員工提供“關鍵人物”保險。此外，我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，幫助我們制定我們的研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制我們獲得他們的機會。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們推行增長戰略的能力將受到限制。
招聘和留住合格的公司、科學、臨牀、監管、製造以及銷售和營銷人員也是我們成功的關鍵。未能招聘或失去高管、高級管理人員或其他關鍵員工的服務可能會阻礙我們實現研究、開發和商業化目標，包括銷售、營銷和分銷方面的目標。能力、基礎設施和組織將我們已獲得市場批准的產品商業化，並保持適當的監管職能，任何一項都將嚴重損害我們成功實施業務戰略的能力。此外，更換高管、高級管理人員和關鍵員工可能很困難，而且可能需要較長的時間，因為我們行業中擁有成功開發、獲得監管部門批准和將產品商業化所需的技能和經驗的個人數量有限。我們高級管理層的變動可能會對我們的業務造成幹擾，如果我們無法管理職責的有序過渡，我們的業務可能會受到不利影響。從這個有限的人才庫招聘的競爭是激烈的，我們可能無法以可接受的條件聘用、培訓、留住或激勵這些關鍵人員，因為
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許多製藥和生物技術公司都有類似的人員。我們還面臨着從其他製藥公司、大學和研究機構招聘企業、科學、銷售、營銷和臨牀人員的競爭。未能在臨牀試驗中取得成功，可能會使招聘和留住合格的科學和臨牀人員變得更具挑戰性。如果我們不能繼續以可接受的條件吸引和留住業務持續發展所需的合格人才，我們可能無法維持我們的運營或增長。
有效的繼任規劃對我們的長期成功和作為一家代際公司運營的能力也很重要。當我們遇到員工流失，包括關鍵人員的離職時，我們可能無法及時培訓或尋找替代人員，從而延誤我們的戰略規劃以及臨牀和商業執行。
我們的員工、首席調查員、CRO、顧問和其他第三方服務提供商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。
我們面臨員工、首席調查員、CRO、顧問和其他第三方服務提供商可能從事欺詐行為或其他非法活動的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意、魯莽或疏忽的行為或向我們披露違反FDA和其他監管機構規定的未經授權的活動，包括要求向這些機構報告真實、完整和準確信息的法律；美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規；或要求準確報告財務信息或數據的法律。
特別是，醫療行業的銷售、營銷和業務安排鬚遵守廣泛的法律法規，以防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為。該等法律及法規可能限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷及促銷，包括標籤外促銷、銷售佣金、客户獎勵計劃及其他業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不當使用臨牀試驗過程中獲得的信息或在我們的臨牀前研究或臨牀試驗中創建欺詐性數據，這可能導致監管制裁併對我們的聲譽造成嚴重損害。
並不總是能夠識別和阻止員工和其他第三方的不當行為。我們為檢測和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，也無法有效保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而導致的政府調查或其他行動或訴訟。此外，我們還面臨着一個人可能會指控此類欺詐或其他不當行為的風險，即使沒有發生。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功為自己辯護或維護我們的權利，則這些訴訟可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、可能被排除參加Medicare、Medicaid和其他聯邦醫療保健計劃、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收益減少以及我們的業務縮減，其中任何一項都可能對我們經營業務的能力和經營業績產生不利影響。
不斷增加和發展的重點在環境、社會及管治（“ESG”）事宜上作出任何披露或披露可能會增加我們的成本、損害我們的聲譽、對我們獲取資本及財務業績造成不利影響或對我們的業務造成不利影響。
投資者、患者、環保活動家、媒體、政府和非政府組織越來越關注各種ESG事項，如氣候變化和多樣性、公平和包容性事項。我們可能會面臨來自持份者（包括我們的供應商、僱員、患者及股東）的壓力，要求我們就影響我們的環境、社會及管治事宜設定目標或作出承諾，包括設計及實施與環境、社會及管治議題有關的特定風險緩解策略措施。倘我們未能有效處理影響我們業務的環境、社會及管治事宜，或未能訂立及達致相關環境、社會及管治目標，我們的聲譽及財務業績可能會受損。此外，即使我們有效地解決該等問題，我們可能會因執行環境、社會及管治目標而增加成本，而這些成本可能無法通過對我們聲譽的任何好處來抵消，這可能會對我們的業務及財務狀況產生不利影響。
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此外，對環境、社會及管治事宜的重視已導致採納新法律及法規，包括新報告規定，並可能導致日後採納額外法律及法規。遵守新的報告要求可能特別困難或昂貴，如果我們未能遵守，我們可能會被要求發佈財務重述，我們的聲譽受到損害或我們的業務受到不利影響。該等環境、社會及管治事宜亦可能影響我們的供應商或患者，從而可能對我們的業務、財務狀況及經營業績造成不利影響。
此外，向投資者提供關於公司治理和相關事項的信息的組織已經制定了評級程序，以評估公司關於ESG事項的情況。這樣的評級被一些投資者用來為他們的投資或投票決定提供信息。不利的ESG評級可能會導致投資者對我們和/或我們的行業產生負面情緒，這可能會對我們獲得資金的機會和成本產生負面影響。在ESG事件對我們的聲譽造成負面影響的情況下，我們可能會受到多種方面的影響，包括無法招聘和留住人員，以及我們A類普通股的交易價格下降。
氣候變化和相關法規可能導致成本增加或對我們的運營產生負面影響，並損害我們的業務。
氣候變化對全球經濟和我們行業的影響正在迅速演變。氣候變化的物理影響（包括但不限於洪水、乾旱、更頻繁和/或更強烈的風暴和野火）可能對我們的業務和運營以及我們所依賴的第三方CDMO和CRO的業務和運營產生負面影響。此類事件可能導致我們的產品和候選產品在製造和運輸過程中損壞或丟失，導致臨牀開發因試驗中心災難而延遲或導致關鍵數據丟失，其中任何一種都可能對我們的運營產生不利影響。隨着機構和政府當局的調整，不斷變化的氣候也可能導致不確定和可能繁重的監管要求，例如新的或變化的排放報告和審計要求。未能及時遵守這些要求可能會對我們的聲譽、業務或財務業績產生不利影響。
與我們普通股所有權相關的風險
我們B類普通股的所有權集中(主要由我們的高級管理人員和某些其他高級管理層成員持有)，以及我們A1類普通股的持有人的轉換權(A類普通股主要由與我們某些董事有關聯的實體持有)，以及B1類普通股的持有人的轉換權(所有股份均由與我們某些董事有關聯的實體持有)，意味着這些人能夠影響提交給我們股東審批的某些事項，這可能會對我們的A類普通股的價格產生不利影響，並可能導致我們的A類普通股被低估。
每股A類普通股有權每股A類普通股有一票投票權，每股B類普通股有權每股B類普通股有10票投票權。我們的A1類普通股和B1類普通股沒有投票權。因此，提交給我們股東的所有事項都由我們A類普通股和B類普通股的持有人投票決定。由於我們普通股的多級投票權結構，我們的高管和我們高級管理層的某些其他成員共同控制着我們普通股的相當大一部分投票權，因此能夠控制提交給我們股東批准的某些事項的結果。截至2024年3月31日，A類普通股持有人約佔我們總投票權的67%，B類普通股持有人約佔我們總投票權的33%。截至2024年3月31日，我們的高管和高級管理層的某些其他成員持有A類普通股和B類普通股，約佔我們總投票權的30%，並可能有能力影響提交給我們股東批准的某些事項的結果。
然而，這一百分比可能會根據我們修訂和重述的公司細則中規定的B類普通股、A1類普通股或B1類普通股的任何轉換而變化。例如，截至2024年3月31日，與我們某些董事成員有關聯的實體可以在61天前發出書面通知後，將他們的A1類普通股和B1類普通股分別轉換為A類普通股和B類普通股，這將導致此類實體持有我們總投票權的約78%
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有權並有能力控制提交給股東批准的某些事項的結果. D根據這些換股權利，我們A1類普通股和我們B1類普通股的持有者可隨時在適當提前通知我們的情況下，大幅增加他們對我們的投票控制權，這可能導致他們能夠顯著影響或控制提交給我們股東審批的事項，並大幅減少我們目前已發行的A類普通股的投票權。
這些轉換權以及集中控制權限制了某些股東影響公司事務的能力，可能會對我們A類普通股的價格產生不利影響。我們B類普通股的持有者在大多數事項上每股有10個投票權，他們可能對提交給我們股東批准的某些事項的結果擁有重大控制權，包括董事選舉。由於我們A1和B1類普通股的持有者擁有轉換權，與我們某些董事有關聯的實體可能會大幅增加他們對我們的投票權控制。這種控制權的集中可能會對我們的一些股東可能認為有益的某些公司行動產生不利影響，例如：
我們A類普通股的價格可能會波動很大，這可能會導致我們A類普通股的持有者遭受重大損失。
我們的股價可能會因為股票市場的波動而發生變化，這些波動往往與我們的經營業績無關。由於這種波動，我們的股東可能無法以或高於他們購買股票的價格出售他們的A類普通股。我們A類普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括：
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市場狀況往往難以預測，我們無法保證我們A類普通股的表現，也不能保證我們不會經歷任何可能對我們的綜合現金流、經營業績、財務狀況或我們獲得資本的能力產生重大影響的不利影響。在過去，在市場波動之後，證券公司經常會被提起集體訴訟。如果對我們提起此類訴訟，可能會導致鉅額費用和轉移管理層的注意力和資源，這可能會對我們的業務和財務狀況產生重大和不利的影響。
如果證券或行業分析師停止發表有關我們的文章，或發表對我們、我們的業務或市場不利的研究或報告，我們的股價和交易量可能會下降。.
我們A類普通股的交易市場受到股票研究分析師發佈的關於我們和我們業務的研究和報告的影響。我們對分析師或他們報告中包含的內容和意見沒有任何控制權。如果一位或多位股票研究分析師下調我們的股票評級，或發佈其他不利的評論或研究，我們A類普通股的價格可能會下跌。如果一位或多位股票研究分析師停止對我們公司的報道或未能定期發佈有關我們的報告，對我們A類普通股的需求可能會減少，這反過來可能導致我們A類普通股的價格或其交易量下降。
在公開市場出售我們的一些A類普通股，包括我們的B類普通股、A1類普通股和B1類普通股轉換後可發行的A類普通股，可能會導致我們A類普通股的股價下跌。
在轉換我們的B類、A1類和B1類普通股時，我們的相當數量的A類普通股是可以發行的，但受轉換的某些限制。截至2024年3月31日，我們的高管和董事直接持有的約200萬股A類普通股，包括我們的B類普通股、A1類普通股和B1類普通股轉換後可發行的A類普通股，在1933年證券法(經修訂)下頒佈的規則第144條和該規則第144條允許的範圍內，有資格在公開市場上轉售。此外，截至2024年3月31日，根據我們的股權激勵計劃，約有1,400萬股A類普通股受到流通股期權和RSU的限制。
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在適用的歸屬時間表和證券法下的規則第144條和規則第701條允許的範圍內，可能有資格在公開市場上出售。
我們的大部分普通股由我們的高管和高級管理團隊的其他成員以及與我們某些董事有關聯的實體持有。截至2024年3月31日，在轉換為A類普通股的基礎上，這些股東總共持有約3380萬股我們的A類普通股。如果其中任何股東出售、轉換或轉讓，或表示有意出售、轉換或轉讓大量普通股(在某些轉換或轉售限制失效後)，我們A類普通股的市場價格可能會下跌。
根據吾等經修訂及重述的投資者權利協議(吾等的“投資者權利協議”)，某些股東有權就我們的A類普通股享有某些登記權利，包括在轉換我們的B類、A1類及B1類普通股以及根據證券法行使收購A類普通股或集體可登記證券的某些權利時可發行的A類普通股。截至2024年3月31日，在轉換為A類普通股的基礎上，根據我們的投資者權利協議，我們已登記了約3180萬股A類普通股，這些A類普通股由與我們某些董事以及某些其他股東有關聯的某些持有人持有，根據證券法，在規則144允許的範圍內，這些股票可以不受限制地自由交易。此外，根據《投資者權利協議》，(A)與我們若干董事有關聯的持有人有權根據證券法就他們現在或將來可能擁有的可登記證券享有某些登記權利，以及(B)我們的高管亦有權根據證券法就他們現在或未來可能擁有的須登記證券享有某些登記權利，包括截至2024年3月31日由若干高管持有的約180萬股A類普通股(按轉換為A類普通股的基準計算)。如果這些A類普通股中的任何一股在公開市場出售，或者如果人們認為它們將被出售，我們A類普通股的市場價格可能會下降。
我們在修訂和重述的細則中有反收購條款，可能會阻止控制權的改變。
我們修訂和重述的細則包含可能使第三方更難收購我們的條款。這些規定規定：
這些反收購防禦措施可能會阻礙、延遲或阻止涉及本公司控制權變更的交易，並可能會阻止本公司股東從收購背景下投標人提供的本公司A類普通股市場價格的任何溢價中獲益。即使在沒有收購企圖的情況下，如果這些條款被視為阻礙未來的收購企圖，這些條款的存在也可能對我們A類普通股的現行市場價格產生不利影響。這些規定還可能阻礙代理權爭奪，使我們的股東更難選舉他們選擇的董事，並導致我們採取不同於股東意願的公司行動。
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由於我們預計在可預見的未來不會就我們的股份支付任何現金股息，資本增值（如有）將是我們股東的唯一收益來源。
我們從未就我們的股票宣佈或支付現金股息。我們目前打算保留所有未來盈利（如有），以資助我們業務的增長和發展。此外，向股東支付未來股息的建議實際上將由董事會在考慮董事會認為相關的各種因素後全權酌情決定，包括我們的業務前景、資本要求、財務表現和新產品開發。因此，在可預見的未來，我們A類普通股的資本增值（如果有的話）將是我們股東的唯一收益來源。
與擁有百慕大豁免公司股份有關的風險及若干税務風險
我們是一家百慕大公司，我們的股東可能難以對我們或我們的董事和執行人員執行判決。
我們是一家百慕大豁免公司。因此，我們A類普通股持有人的權利將受百慕大法律及我們的組織章程大綱及經修訂及重列的公司細則規管。百慕大法律規定的股東權利可能有別於在其他司法權區註冊成立的公司的股東權利。投資者可能難以在美國執行美國法院根據美國證券法的民事責任條文對我們作出的判決。百慕大法院是否會根據其他司法權區（包括美國）的證券法，對我們或我們的董事或高級職員執行在該等司法權區取得的判決，或根據其他司法權區的證券法，受理在百慕大對我們或我們的董事或高級職員提起的訴訟，仍屬疑問。
本公司經修訂及重列之公司細則指定百慕大最高法院為有關百慕大一九八一年公司法（經修訂）（“公司法”）或本公司經修訂及重列之公司細則或與本公司經修訂及重列之公司細則有關而產生之爭議之司法管轄區，此舉可能限制本公司股東就與本公司或本公司董事或高級職員之爭議選擇司法論壇之能力。
本公司經修訂及重列之公司細則規定，除非本公司書面同意選擇替代司法權區，否則任何有關公司法或因本公司經修訂及重列之公司細則或與本公司經修訂及重列之公司細則有關而產生之爭議，包括有關任何公司細則的存在及範圍或是否違反公司法或經修訂及重列的公司細則的任何問題-本公司任何高級職員或董事（不論有關申索是否以股東名義或本公司名義提出）提出的任何法律訴訟，均受百慕大最高法院的司法管轄。
任何購買或以其他方式獲得本公司任何股份權益的個人或實體應被視為已通知並同意本條款。這種司法管轄權的選擇規定可能會限制股東在其選擇的司法機構中就與我們或我們的董事或高級職員的爭議提出索賠的能力，這可能會阻礙對我們和我們的董事和高級職員提起訴訟。倘法院發現我們經修訂及重列的公司細則中的任何一項司法管轄區選擇條文在訴訟中不適用或不可強制執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決爭議有關的額外費用，這可能會損害我們的經營業績。
百慕大法律與美國現行法律不同，可能對我們的股東提供較少保障。
我們是根據百慕大的法律組織的。因此，我們的公司事務受《公司法》管轄，該法案在某些重大方面不同於通常適用於美國公司和股東的法律，包括關於有利害關係的董事、合併、合併和收購、收購、股東訴訟和董事賠償的條款。一般來説，百慕大公司董事和高級管理人員的責任只對公司負責。百慕大公司的股東通常無權對公司董事或高級管理人員採取行動，只有在有限的情況下才能這樣做。根據百慕大法律，股東集體訴訟是不可能的。與美國公司的股東相比，根據百慕大法律可以提起股東派生訴訟的情況要被禁止得多，也不那麼明確。然而，百慕大法院通常會允許股東啟動
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以公司的名義對公司的錯誤行為進行補救的行為，如果被投訴的行為被指控超出公司的公司權力範圍或非法，或將導致違反公司的組織章程大綱或公司細則。此外，百慕大法院將考慮被指控構成對少數股東的欺詐的行為，例如，如果一項行為需要公司股東的批准比例高於實際批准該行為的股東的百分比。
當一家公司的事務以壓制或損害某些股東利益的方式進行時，一名或多名股東可向百慕大最高法院提出申請，百慕大最高法院可作出其認為合適的命令，包括監管未來公司事務的行為的命令，或命令其他股東或公司購買任何股東的股份。此外，根據我們經修訂及重述的公司細則，在百慕達法律允許下，各股東已放棄就董事或高級管理人員在執行其職責時採取的任何行動向我們的董事或高級管理人員提出的任何申索或訴訟權利，但涉及欺詐或不誠實的行動除外。此外，我們股東的權利和我們董事在百慕大法律下的受託責任並不像美國司法管轄區，特別是特拉華州現有的法規或司法先例那樣明確。因此，我們的股東可能比在美國境內成立的公司的股東更難保護自己的利益。
我們普通股的所有權和轉讓受到監管限制。
普通股只有在符合《公司法》和經修訂的《2003年百慕大投資商業法》的規定的情況下，才能在百慕大發行或出售。《公司法》和《2003年百慕大投資商業法》規定了在百慕大出售證券。此外，百慕大金融管理局必須批准百慕大豁免公司的所有股票發行和轉讓。然而，根據百慕大金融管理局2005年6月1日的聲明，根據1972年《外匯管制法》和相關法規的一般許可，出於外匯管制的目的，百慕大金融管理局可以向非百慕大居民發行普通股，並在他們之間自由轉讓，只要普通股在指定的股票交易所(包括納斯達克)上市。如果我們停止在納斯達克上上市，這一一般許可將不再適用。
我們可能會受到意想不到的税務負擔的影響。
雖然我們是根據百慕大法律註冊成立的，但由於我們的活動和業務，包括資產在一個或多個外國子公司之間的轉移，我們可能會在某些其他司法管轄區繳納所得税、預扣税或其他税。任何此類司法管轄區的税務當局也有可能斷言，我們要繳納的税款比我們目前預期的要高。任何此類非百慕大納税義務都可能對我們的經營業績產生重大不利影響。
税務機關可能會在我們的子公司之間重新分配我們的應税收入，這可能會增加我們的整體納税負擔。
我們根據百慕大法律註冊成立，目前在美國、英國、德國、瑞士和法國設有子公司。如果我們的業務成功增長，我們預計將根據我們與這些子公司之間的轉讓定價安排，通過我們在不同税務司法管轄區的子公司進行更多的業務。如果兩個或兩個以上的關聯公司位於不同的國家，每個國家的税法或條例通常會要求轉讓價格與無關公司之間的轉讓價格保持距離，並保存適當的文件以支持轉讓價格。雖然我們相信我們的經營符合適用的轉讓定價法律，並打算繼續這樣做，但我們的轉讓定價程序對適用的税務機關並不具有約束力。
如果其中任何一個國家的税務機關成功挑戰我們的轉讓價格，認為它沒有反映公平交易，他們可能會要求我們調整轉讓價格，從而重新分配我們的收入，以反映這些修訂後的轉讓價格，這可能會導致我們承擔更高的納税義務。此外，如果收入重新分配的來源國不同意重新分配，兩國可能會對相同的收入徵税，導致雙重徵税。如果税務機關將收入分配給更高的税收管轄區，我們的收入將被雙重徵税或
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在評估利息和罰款時，這將增加我們的綜合納税義務，這可能對我們的財務狀況、經營業績和現金流產生不利影響。
百慕大和其他司法管轄區有關税務慣例和物質要求的法律變化可能會對我們的業務產生不利影響。
我們的税務狀況可能會受到税率、税法、税務慣例、税務條約或税務法規的變化或歐洲(包括英國和瑞士)、美國、百慕大和其他司法管轄區税務當局對其解釋的變化的不利影響，以及受到OECD目前提出的某些變化及其關於税基侵蝕和利潤轉移的行動計劃的影響。由於我們所在司法管轄區最近的經濟趨勢，這種變化可能會變得更有可能，特別是如果這種趨勢繼續下去的話。如果將來出現這種情況，可能會對我們的税務狀況和實際税率造成不利影響。此外，不能保證在重新定居後我們會完全避免這些風險。
未能管理與此類變更相關的風險，或對提供此類變更的法律的誤解，可能會導致代價高昂的審計、利息、罰款和聲譽損害，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。我們的實際有效税率可能與我們的預期不同，這種差異可能是實質性的。若干因素可能會提高我們未來的實際税率，包括：
根據《2018年百慕大經濟實體法》(經修訂)和相關經濟實體條例(統稱為“經濟實體法”)，在百慕大從事“相關活動”的某些實體必須在百慕大保持適當的實體存在，並滿足經濟實體的要求。“相關活動”清單包括以下列任何一個或多個類別經營業務：銀行、保險、基金管理、融資和租賃、總部、航運、分銷和服務中心、知識產權和控股實體。根據經濟法，從事相關活動的任何相關實體必須滿足當地的經濟實體要求，否則將面臨經濟處罰、對其業務活動的限制或管制，或可能被從百慕大公司登記冊中註銷為註冊實體。由於我們沒有從事ES法律所定義的任何“相關活動”，我們認為我們沒有義務滿足經濟實質要求。我們將繼續監測我們在ES法律方面的狀況，以及公司未來是否需要採取進一步行動來遵守ES法律。
2023年12月，百慕大政府通過了引入公司所得税的最終立法，在根據經合組織的全球反基地侵蝕(“GLOBE”)規則計算百慕大註冊企業的有效税率時，將考慮這一點。根據這項立法，百慕大公司所得税將只適用於全球規則定義的跨國企業，在之前的四個會計期間中，至少有兩個會計期間的全球總收入為7.5億歐元或更多。百慕大公司所得税立法將在2025年1月1日或之後的納税年度生效。在這項立法之前，百慕大沒有企業所得税。這個
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徵收百慕大公司所得税，如果適用於我們的業務，可能會對我們的財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
除其他外，政府機構可以對企業實體的税收進行重大改革，包括提高企業所得税税率、對某些類型的收入徵收最低税率或附加税、對來自國際業務的收入的徵税作出重大改變，以及對企業利息的扣除增加進一步的限制。雖然某些立法草案已經公開發布，但這些變化被頒佈或實施的可能性尚不清楚。我們無法預測這樣的變化是否會發生。如果這些變化被頒佈或實施，我們無法預測對我們業務的最終影響，因此不能保證我們的業務不會受到不利影響。
出於美國聯邦所得税的目的，我們可能被視為被動外國投資公司(“PFIC”)。如果我們被歸類為PFIC，這可能會給美國持有者帶來不利的美國聯邦所得税後果。
我們為美國聯邦所得税目的完成了對本公司及其子公司的收入來源和資產性質的分析，並確定在截至2022年12月31日的納税年度內，本公司及其任何子公司都不會被歸類為PFIC。我們計劃進行一項分析，以確定在截至2023年12月31日的納税年度，本公司或其子公司是否預計將被視為PFIC，而不相信本公司或其子公司將在截至2023年12月31日的納税年度被視為PFIC。然而，不能保證本公司或其子公司在任何課税期間不會被視為PFIC。在下列情況下，非美國公司在任何課税年度通常被視為非美國公司：(I)至少75%的總收入是被動收入(包括利息收入)，或(Ii)至少50%的資產價值(根據納税年度內資產的季度價值的平均值)可歸因於產生或為產生被動收入而持有的資產。如果我們或我們的子公司在任何一年被歸類為PFIC，而美國持有人(定義如下)擁有我們的A類普通股，則無論我們是否繼續符合上述PFIC測試，在美國持有人擁有A類普通股的所有後續年度中，我們將繼續被視為PFIC。除非我們不再是PFIC，並且美國持有人就(A)當我們是PFIC時美國持有人被視為擁有我們的股票的第一個納税年度或(B)我們是PFIC且美國持有人作出“當作出售”選擇或符合資格並作出“當作股息”選擇的納税年度作出“合格的選舉基金”選擇或“按市值計價”的選擇。“美國持有者”是我們A類普通股的實益所有者，就美國聯邦所得税而言，A類普通股被視為或被視為下列任何一種：
如果我們或我們的子公司在任何課税年度被歸類為美國股東持有我們的A類普通股的PFIC，則某些不利的美國聯邦所得税後果可能適用於該美國股東，包括(I)將出售我們的股票和對我們股票的分配實現的任何收益視為普通收入，而不是合格的股息收入，(Ii)對此類收益和分配的税收適用遞延利息費用，以及(Iii)遵守某些報告要求的義務。
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目錄表
如果美國持有者被視為擁有我們至少10%的股份，無論是投票還是按價值計算，該持有者可能會受到不利的美國聯邦所得税後果的影響。
我們相信，在截至2023年12月31日的納税年度內，我們很可能會被歸類為“受控制的外國公司”(該詞在該守則中有定義)。即使我們不被歸類為受控制的外國公司，我們的某些非美國子公司也可以被視為受控制的外國公司，因為我們的集團包括一個或多個美國子公司。如果美國股東被視為(直接、間接或建設性地)擁有我們股份價值或投票權的至少10%，對於我們(如果我們被歸類為受控外國公司)和我們集團中的每一家受控外國公司(如果有)，該美國股東可能被視為“美國股東”(該詞在守則中定義)。受控外國公司的美國股東可能被要求每年報告其在美國的應税收入中按比例分配的“F分部收入”、“全球無形低税收入”以及這種受控外國公司對美國財產的投資，無論該公司是否進行任何分配。就受控制的外國公司而言，作為美國股東的個人一般不會被允許給予屬於美國公司的美國股東某些税收減免或外國税收抵免。不遵守這些報告義務或收入包含可能會對這些股東處以鉅額罰款，並可能阻止與該股東應報告年度的美國聯邦所得税申報單相關的訴訟時效。我們不能保證我們將協助投資者確定該投資者對於我們或我們的任何非美國子公司是否被視為美國股東。此外，我們不能保證我們將向任何美國股東提供遵守上述報告和納税義務所需的信息。美國持有者應諮詢他們的税務顧問，瞭解這些規則是否可能適用於我們A類普通股的任何投資。
第二項股權證券的未登記銷售、募集資金的使用和發行人購買股權證券
沒有。
第三項高級證券違約。
沒有。
第四項礦山安全披露。
沒有。
第5項：其他資料。
貿易安排
在截至2024年3月31日的財政季度內，我們的董事或高級管理人員(根據交易法第16a-1(F)條的定義)
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項目6.展品
| 以引用方式併入本文 | |||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
展品數 |
| 展品説明 |
| 表格 |
| 檔案號 |
| 展品 |
| 歸檔日期 |
| 已提交/配備傢俱特此聲明 |
10.1#+ | Kiniksa Pharmaceuticals，Ltd.與Richard Levy博士簽訂的諮詢協議 | * | ||||||||||
10.2#† | 2024年績效股單位授予通知和2024年績效股單位授予協議格式 | * | ||||||||||
31.1 | 規則13 a-14（a）/15 d-14（a）認證 首席執行官 | * | ||||||||||
31.2 | 規則13 a-14（a）/15 d-14（a）認證 首席財務官 | * | ||||||||||
32.1 | 第1350條首席執行官的認證 | ** | ||||||||||
32.2 | 第1350條首席財務官的認證 | ** | ||||||||||
101.INS | XBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中 | *** | ||||||||||
101.SCH | 內聯XBRL分類擴展架構文檔 | *** | ||||||||||
101.CAL | 內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 | *** | ||||||||||
101.DEF | 內聯XBRL擴展定義Linkbase文檔 | *** | ||||||||||
101.LAB | 內聯XBRL分類標籤Linkbase文檔 | *** | ||||||||||
101.PRE | 內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 | *** | ||||||||||
104 | 封面交互式數據文件（以Inline BEP格式幷包含在附件101中）-封面交互式數據文件不會出現在交互式數據文件中，因為其BEP標籤嵌入Inline BEP文檔中 | *** | ||||||||||
# | 表示管理合同或補償計劃 |
† | 部分展品已根據法規S-K第601（b）（10）（iv）項進行編輯 |
+ | 部分展品已根據法規S-K第601（a）（6）項進行編輯 |
* | 隨函存檔 |
** | 隨信提供 |
*** | 以電子方式提交 |
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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
KINIKSA PHARMACEUTICALS，LTD | ||
日期：2024年4月25日 | 發信人： | /S/馬克·拉戈薩 |
馬克·拉戈薩 | ||
高級副總裁和首席財務官 (首席財務官) | ||
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