附錄 99.1

藍圖藥業公佈強勁的2024年第一季度業績並提高了AYVAKIT^®/AYVAKYT^®(avapritinib) 全年收入指導

— 2024年第一季度，AYVAKIT的淨產品收入實現了9,250萬美元——

— 將AYVAKIT全年淨產品收入的預期提高至3.9億美元至4.1億美元——

--加強過敏和炎症的存在，野生型 KIT 抑制劑 BLU-808 的臨牀試驗有望在第二季度申報 —

馬薩諸塞州劍橋，2024年5月2日——藍圖藥品公司（納斯達克股票代碼：BPMC）今天公佈了財務業績，提供了截至2024年3月31日的第一季度業務最新情況，並提供了最新的財務指導。

“我們在惰性系統性肥大細胞增多症（ISM）中推出的AYVAKIT又實現了一個非常強勁的季度，進入2024年，我們業務的各個方面都勢頭強勁。Blueprint Medicines首席執行官凱特·哈維蘭説，上市的前幾個季度對於確定產品的銷售軌跡至關重要，而我們迄今為止的收入使我們朝着實現AYVAKIT在系統性肥大細胞增多症中的峯值銷售額超過20億美元的方向邁進。“重要的是，我們不斷增長的收入還使我們能夠在整個產品線中投資更多引人注目的機會，從而推動長期增長。這包括隨着我們在今年下半年將 BLU-808 推向臨牀，推進我們專注於過敏和炎症的產品組合。我為我們的團隊在核心價值驅動因素方面的強大運營執行力感到自豪，這使Blueprint能夠實現我們的使命之間的和諧，即為患者提供新的創新藥物，同時建立一個強大而繁榮的業務，為我們的股東創造可觀的價值。”

2024 年第一季度亮點和近期進展

肥大細胞疾病

·	2024年第一季度AYVAKIT的淨產品收入達到9,250萬美元，同比增長超過135％。

·	提供了先鋒在ISM中對AYVAKIT進行試驗的長期數據，這些數據表明了持續的症狀影響和良好的耐受性，支持長期治療，並且與商業環境中觀察到的現實經驗一致。在這裏閲讀演示文稿。

·	提供了用於治療慢性蕁麻疹和其他肥大細胞疾病的高選擇性強效口服野生型 KIT 抑制劑，具有一流的潛力，提供了 BLU-808 的臨牀前數據。BLU-808 治療導致多個肥大細胞的劑量依賴性抑制和耗竭在活體中研究，還改善了卵清蛋白誘發的哮喘模型中的肺功能。基於這些數據，Blueprint有望在2024年第二季度向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交 BLU-808 的研究性新藥（IND）申請，以啟動一項針對健康志願者的1期研究。在這裏閲讀演示文稿。

·	重點介紹了Blueprint的戰略，即利用該公司在開發肥大細胞靶向療法方面久經考驗的專業知識來滿足過敏和炎症方面的大量醫療需求。該公司計劃舉辦更多教育網絡直播，重點介紹未來圍繞Blueprint投資組合戰略不斷變化的科學知識。在這裏觀看重播。

HR+/HER2-乳腺癌

·	推進了針對HR+/HER2-乳腺癌患者的口服、強效和選擇性CDK2抑制劑 BLU-222 的開發，並計劃在2024年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上公佈CDK2抑制劑與經批准的CDK4/6抑制劑聯合使用的首批陽性組合安全性數據，並顯示其早期臨牀活性的信號。

企業

·	宣佈鋭佳製藥公司正在購買美國研究、開發、製造和商業化 GAVRETO 的權利^®（pralsetinib），它允許患者在美國連續獲得GAVRETO

·	發佈了第三份年度可持續發展報告，重點介紹了Blueprint在環境、社會和治理（ESG）舉措和戰略方面的2023年進展，並反映了重要性評估的結果，該評估旨在將我們的戰略重點放在公司和股東最重要的ESG主題上。在這裏閲讀報告。

2024 年財務指引

Blueprint Medicines現在預計，到2024年，所有批准適應症的全球AYVAKIT淨產品收入約為3.9億至4.1億美元，從之前的3.6億美元增加到3.9億美元。該更新後的指南反映了ISM全球發佈的持續執行情況，以及第一季度的表現強於預期。該公司繼續預計，與2023年相比，2024年的全年運營支出和現金消耗將下降，其現有現金、現金等價物和投資以及預期的未來產品收入將使公司能夠保持持久的資本狀況，實現自我維持的財務狀況。

即將到來的重要里程碑

該公司計劃在2024年上半年實現以下剩餘里程碑：

肥大細胞疾病

·	在 2024 年第二季度向 FDA 提交 BLU-808 的臨牀試驗報告，以啟動針對健康志願者的第一期研究。

HR+/HER2-乳腺癌

·	在 2024 年 ASCO 年會上提供 BLU-222 與 ribociclib 和 fulvestrant 聯合治療HR+/HER2-乳腺癌的數據。

·	繼續進行戰略業務發展討論。

2024 年第一季度業績

·	收入：2024年第一季度的收入為9,610萬美元，其中包括來自AYVAKIT/AYVAKYT銷售的9,250萬美元淨產品收入和360萬美元的合作收入。Blueprint Medicines在2023年第一季度創下了6,330萬美元的收入，其中包括來自AYVAKIT/AYVAKIT銷售的3,910萬美元淨產品收入和2,420萬美元的合作收入。

·	銷售成本：2024年第一季度的銷售成本為320萬美元，而2023年第一季度的銷售成本為320萬美元。相對穩定的銷售成本主要歸因於較低成本劑量的AYVAKIT/AYVAKIT的銷量增加。

·	研發費用：2024年第一季度的研發費用為8,820萬美元，而2023年第一季度為1.121億美元。這一下降主要是由於我們在執行重中之重項目時我們的產品組合的運營效率以及臨牀試驗材料的生產時機。研發費用包括2024年第一季度的1,090萬美元股票薪酬支出。

·	銷售和收購費用：2024年第一季度的銷售、一般和管理費用為8,360萬美元，而2023年第一季度為7,100萬美元。這一增長主要是由於與AYVAKIT/AYVAKYT商業化相關的活動增加。銷售、一般和管理費用包括2024年第一季度的1340萬美元股票薪酬支出。

·	淨收益（虧損）：2024年第一季度的淨收入為8,910萬美元，而2023年第一季度的淨虧損為1.296億美元。淨收入主要是由2024年第一季度與特許權使用費製藥終止協議相關的1.737億美元的一次性非現金債務清償收益推動的。

·	現金狀況：截至2024年3月31日，現金、現金等價物和投資為7.356億美元，而截至2023年12月31日為7.672億美元。Blueprint Medicine的現金和投資提供了持久的資本狀況，使公司能夠達到自我維持的狀況。

電話會議信息

Blueprint Medicines將於美國東部時間今天上午8點舉行電話會議和網絡直播，討論2024年第一季度的財務業績和最近的業務活動。撥打 833-470-1428（國內）或 404-975-4839（國際），並參考會議編號186292，即可參加電話會議。電話會議的網絡直播也將在Blueprint Medicines網站投資者與媒體欄目的 “活動和演講” 下播出，網址為 http://ir.blueprintmedicines.com/。存檔的網絡直播將在電話會議結束大約兩小時後在Blueprint Medicines的網站上播出，並將在電話會議結束後的30天內播出。

即將舉行的投資者會議

Blueprint Medicines將參加兩次即將舉行的投資者會議：

Citizens JMP 生命科學會議將於美國東部時間2024年5月13日星期一上午10點舉行。

高盛 45^第四年度全球醫療保健會議將於美國東部時間2024年6月10日星期一上午10點40分舉行。

爐邊討論的網絡直播將在Blueprint Medicines網站投資者與媒體欄目的 “活動和演講” 下播出，網址為 http://ir.blueprintmedicines.com。網絡直播的重播將在活動結束後的30天內在Blueprint Medicines網站上存檔。

關於《藍圖藥品》

Blueprint Medicines是一家全球性、完全整合的生物製藥公司，致力於發明改變生活的藥物。我們尋求通過解決兩個核心重點領域的重要醫療問題來減輕人類痛苦：過敏/炎症和腫瘤學/血液學。我們的方法首先是針對疾病的根本原因，運用我們核心重點領域的深厚科學知識和跨多種治療模式的藥物研發專業知識。我們有兩種獲批藥物的成功記錄，包括AYVAKIT^®/AYVAKYT^®（阿伐替尼），我們正在為美國和歐洲的系統性肥大細胞增多症（SM）患者提供該產品。利用我們既有的研究、開發、商業能力和基礎設施，我們現在的目標是通過推進一系列廣泛的項目，從早期科學到高級臨牀試驗，包括SM和慢性蕁麻疹、乳腺癌和其他實體瘤的肥大細胞疾病，來顯著擴大我們的影響力。欲瞭解更多信息，請訪問 www.blueprintMedicines.com 並在 X（前身為 Twitter；@BlueprintMeds）和 LinkedIn 上關注我們。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，包括但不限於有關Blueprint Medicines運營計劃、戰略、時間表和預期的聲明，包括其對2024年增長的預期；有關我們當前或未來批准的藥物和候選藥物及業務（包括AYVAKIT作為超過20億美元的產品的潛力）的聲明，以及通過針對其他過敏性炎症來擴大我們的產品組合的計劃由肥大細胞驅動的疾病，計劃提交 BLU-808 的研究性新藥申請，並提供 BLU-222 與利博西利布和氟維司朗聯合治療患者的 ASCO HR+/HER2-乳腺癌的複方劑量遞增數據；與我們當前或未來批准的藥物和候選藥物市場相關的預期；我們當前或未來批准的任何藥物或候選藥物在治療患者方面的潛在益處；以及我們的財務業績、戰略、目標以及預期的里程碑、業務計劃和重點，包括對我們收入增長、運營費用持續下降和現金消耗以及潛在盈利能力的預期。“目標”、“可能”、“將”、“可以”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預測”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“目標” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些前瞻性陳述

識別單詞。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念，並受許多風險、不確定性和重要因素的影響，這些風險、不確定性和重要因素可能導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的存在重大差異，包括但不限於：任何當前或計劃中的臨牀試驗延遲或Blueprint Medicines當前或未來候選藥物開發的風險；與Blueprint Medicines的能力相關的風險成功證明其候選藥物的安全性和有效性，並及時獲得其候選藥物的批准；Blueprint Medicines候選藥物的臨牀前和臨牀結果可能不支持單一療法或與其他藥物聯合使用等候選藥物的進一步開發，也可能影響數據或監管機構提交的預期時間；臨牀試驗場所啟動臨牀試驗和試驗隊列的時間以及患者入組率可能會延遲或比預期的慢；監管機構的行動可能會影響臨牀試驗的啟動、時間和進展；與Blueprint Medicines為其產品及其正在開發的當前或未來候選藥物獲得、維持和執行專利和其他知識產權保護的能力相關的風險；Blueprint Medicines當前和未來合作、融資安排、合作伙伴關係或許可安排的成功；以及我們對收入、支出和資本需求估計的準確性。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表Blueprint Medicines截至本文發佈之日的觀點，不應以此為依據來代表其自以後的任何日期的觀點。除非法律要求，否則Blueprint Medicines明確表示沒有義務更新任何前瞻性陳述。

商標

Blueprint Medicines、AYVAKIT、AYVAKYT 和相關徽標是藍圖藥品公司的商標。GAVRETO和相關徽標是藍圖藥業公司在美國以外的商標。

藍圖藥品公司

精選合併資產負債表數據

（以千計）

（未經審計）

	3月31日		十二月三十一日
	2024		2023
現金、現金等價物和投資	$	735,604	$	767,171
營運資金 (1)		569,999		593,470
總資產		1,038,475		1,049,250
遞延收入 (2)		11,886		5,604
與出售未來特許權使用費和收入相關的負債 (2)		267,819		441,625
定期貸款 (2)		239,385		238,813
負債總額		727,788		918,641
股東權益總額		310,687		130,609

(1) Blueprint Medicines將營運資金定義為流動資產減去流動負債。

(2)	包括餘額的當前和長期部分。

藍圖藥品公司

簡明合併運營報表數據

（以千計，每股數據除外）

（未經審計）

	三個月已結束
	3月31日
	2024		2023
收入：
產品收入，淨額	$	92,525	$	39,069
協作收入		3,591		24,218
總收入		96,116		63,287
成本和運營費用：
銷售成本		3,191		3,175
協作損失共擔		—		1,296
研究和開發		88,191		112,073
銷售、一般和管理		83,557		70,950
總成本和運營費用		174,939		187,494
其他收入（支出）：
利息收入（支出），淨額		(5,895)		(5,819)
其他收入，淨額		376		986
債務清償收益		173,658		—
其他收入（支出）總額，淨額		168,139		(4,833)
所得税前收入（虧損）		89,316		(129,040)
所得税支出		180		520
淨收益（虧損）	$	89,136	$	(129,560)
每股淨收益（虧損）——基本	$	1.45	$	(2.15)
每股淨收益（虧損）——攤薄後	$	1.40	$	(2.15)
每股淨收益（虧損）中使用的普通股加權平均數——基本		61,580		60,126
每股淨收益（虧損）中使用的普通股加權平均數——攤薄後		63,802		60,126

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