假的2024Q1000091447512/31http://fasb.org/us-gaap/2023#OtherLiabilitiesCurrent0.013171145342136846900009144752024-01-012024-03-3100009144752024-04-25xbrli: 股票00009144752024-03-31iso421:USD00009144752023-12-31iso421:USDxbrli: 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級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-310000914475US-GAAP：商業票據成員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310000914475US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員2024-03-310000914475US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公司債務證券會員2024-03-310000914475US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員2023-12-310000914475US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公司債務證券會員2023-12-310000914475US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：美國政府贊助的企業債務證券成員2024-03-310000914475US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員美國公認會計準則：美國政府贊助的企業債務證券成員2024-03-310000914475US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：美國政府贊助的企業債務證券成員2023-12-310000914475US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員美國公認會計準則：美國政府贊助的企業債務證券成員2023-12-310000914475US-GAAP：Equity Securities成員2024-03-310000914475US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：Equity Securities成員2024-03-310000914475US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：Equity Securities成員2024-03-310000914475US-GAAP：Equity Securities成員2023-12-310000914475US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：Equity Securities成員2023-12-310000914475US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：Equity Securities成員2023-12-310000914475US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2024-03-310000914475US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310000914475US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310000914475US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310000914475US-GAAP：發達技術權利會員2024-03-310000914475US-GAAP：在研研究與開發成員2024-03-310000914475US-GAAP：信用證會員2024-03-310000914475US-GAAP：信用證會員2023-03-310000914475美國公認會計準則：建築會員2022-02-082022-02-080000914475美國公認會計準則：建築會員2023-01-012023-12-31nbix: 辦公大樓0000914475美國公認會計準則：建築會員2023-12-310000914475NBIX：Senior ConvertibleNotestwointWointwointTwointTwoint25% 將於 5 月 2 日到期 2 萬名會員2017-05-020000914475NBIX：Senior ConvertibleNotestwointWointwointTwointTwoint25% 將於 5 月 2 日到期 2 萬名會員2024-03-310000914475NBIX：Senior ConvertibleNotestwointWointwointTwointTwoint25% 將於 5 月 2 日到期 2 萬名會員2020-12-310000914475NBIX：Senior ConvertibleNotestwointWointwointTwointTwoint25% 將於 5 月 2 日到期 2 萬名會員2020-01-012020-12-310000914475NBIX：Senior ConvertibleNotestwointWointwointTwointTwoint25% 將於 5 月 2 日到期 2 萬名會員2022-12-310000914475NBIX：Senior ConvertibleNotestwointWointwointTwointTwoint25% 將於 5 月 2 日到期 2 萬名會員2022-01-012022-12-310000914475US-GAAP：嵌入式衍生金融工具會員NBIX：Senior ConvertibleNotestwointWointwointTwointTwoint25% 將於 5 月 2 日到期 2 萬名會員2024-01-012024-03-310000914475US-GAAP：嵌入式衍生金融工具會員2023-12-310000914475US-GAAP：嵌入式衍生金融工具會員2024-01-012024-03-310000914475US-GAAP：嵌入式衍生金融工具會員2024-03-310000914475NBIX：Senior ConvertibleNotestwointWointwointTwointTwoint25% 將於 5 月 2 日到期 2 萬名會員2023-12-310000914475NBIX：轉換期兩個成員NBIX：Senior ConvertibleNotestwointWointwointTwointTwoint25% 將於 5 月 2 日到期 2 萬名會員2024-03-310000914475NBIX：轉換期一會員NBIX：Senior ConvertibleNotestwointWointwointTwointTwoint25% 將於 5 月 2 日到期 2 萬名會員2024-01-012024-03-31UTR: D0000914475NBIX：轉換期兩個成員NBIX：Senior ConvertibleNotestwointWointwointTwointTwoint25% 將於 5 月 2 日到期 2 萬名會員2024-01-012024-03-310000914475NBIX：Senior ConvertibleNotestwointWointwointTwointTwoint25% 將於 5 月 2 日到期 2 萬名會員2024-01-012024-03-310000914475NBIX: Julies.CookeMember2024-01-012024-03-310000914475NBIX: Julies.CookeMember2024-03-310000914475NBIX: kylew.GanoMember2024-01-012024-03-310000914475NBIX: kylew.GanoMember2024-03-310000914475NBIX：Matthewc.Abernethy 會員2024-01-012024-03-310000914475NBIX：Matthewc.Abernethy 會員2024-03-310000914475NBIX: Garya.lyons會員2024-01-012024-03-310000914475NBIX: Garya.lyons會員2024-03-31

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

表單 10-Q

（Mark One）

☒根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告

在截至的季度期間 2024 年 3 月 31 日

要麼

☐根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告

在過渡期內           到           

委員會檔案編號： 0-22705

NEUROCRINE 生物科學公司

（註冊人的確切姓名如其章程所示）

特拉華

（州或其他司法管轄區

公司或組織）

6027 埃奇伍德本德法院

聖地亞哥, 加州

（主要行政辦公室地址）

33-0525145

（國税局僱主

證件號）

92130

（郵政編碼）

(858) 617-7600

（註冊人的電話號碼，包括區號）

根據該法第12（b）條註冊的證券：

每個班級的標題

交易符號

註冊的每個交易所的名稱

普通股，面值0.001美元

NBIX

納斯達克全球精選市場

用複選標記表明註冊人 (1) 在過去的12個月內（或註冊人需要提交此類報告的較短期限）是否提交了1934年《證券交易法》第13或15（d）條要求提交的所有報告，並且（2）在過去的90天中是否受此類申報要求的約束：是的☒ 沒有 ☐

用勾號指明註冊人是否在過去 12 個月（或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規 405（本章第 232.405 節）要求提交的所有交互式數據文件。是的☒沒有 ☐

用複選標記表明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義：

大型加速過濾器☒ 加速申報人 ☐ 非加速申報人 ☐ 較小的申報公司 ☐新興成長型公司 ☐

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐沒有 ☒

註冊人的已發行普通股數量為，面值每股0.001美元 100,637,227截至2024年4月25日。

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NEUROCRINE 生物科學公司

目錄

			頁面
第一部分財務信息			3
第 1 項。財務報表			3
簡明合併資產負債表			3
簡明合併運營報表和綜合收益（虧損）			4
簡明合併股東權益表			5
簡明合併現金流量表			6
簡明合併財務報表附註			7
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析			18
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露			23
第 4 項。控制和程序			24
第二部分。其他信息			25
第 1 項。法律訴訟			25
第 1A 項。風險因素			25
第 5 項。其他信息			51
第 6 項。展品			52
簽名			53

2

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第一部分財務信息

第 1 項。財務報表

NEUROCRINE 生物科學公司

簡明的合併資產負債表

（未經審計）

（以百萬計，股票數據除外）			3月31日 2024						十二月三十一日 2023
資產
流動資產：
現金和現金等價物			$	396.3					$	251.1
可供出售的債務證券			814.3						780.5
應收賬款			450.7						439.3
庫存			37.2						38.3
其他流動資產			100.5						97.8
流動資產總額			1,799.0						1,607.0
遞延所得税資產			378.2						362.6
可供出售的債務證券			700.4						687.5
使用權資產			270.8						276.5
股權證券投資			163.5						161.9
財產和設備，淨額			75.3						70.8
無形資產，淨額			34.3						35.5
其他非流動資產			50.9						49.6
總資產			$	3,472.4					$	3,251.4
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款和應計負債			$	417.2					$	448.8
按賬面價值計算的可轉換優先票據（美元）170.4截至 2024 年 3 月 31 日的面值以及 2023 年 12 月 31 日）			122.8						170.1
可轉換優先票據嵌入式衍生負債			136.2						—
其他流動負債			36.7						35.9
流動負債總額			712.9						654.8
非流動經營租賃負債			252.9						258.3
其他非流動負債			120.5						106.3
負債總額			1,086.3						1,019.4
股東權益：
優先股，$0.001面值； 5.0已授權百萬股； 不已發行和流通股份			—						—
普通股，$0.001面值； 220.0授權股份； 100.6和 98.7分別發行和流通股份			0.1						0.1
額外的實收資本			2,496.4						2,382.0
累計其他綜合收益			3.3						7.0
累計赤字			(113.7)						(157.1)
股東權益總額			2,386.1						2,232.0
負債和股東權益總額			$	3,472.4					$	3,251.4

參見簡明合併財務報表的附註。

3

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NEUROCRINE 生物科學公司

簡明合併運營報表

和綜合收益（虧損）

（未經審計）

			三個月已結束 3月31日
（以百萬計，每股數據除外）			2024						2023
收入：
產品淨銷售額			$	509.0					$	415.3
協作收入			6.3						5.1
總收入			515.3						420.4
運營費用：
收入成本			7.5						8.5
研究和開發			159.4						139.5
收購了正在進行的研發			6.0						143.9
銷售、一般和管理			243.1						242.7
運營費用總額			416.0						534.6
營業收入（虧損）			99.3						(114.2)
其他（支出）收入：
利息支出			(1.1)						(1.1)
股票證券投資的未實現收益			1.6						2.2
與可轉換優先票據相關的費用			(88.7)						—
投資收入及其他，淨額			23.4						9.8
其他（支出）收入總額，淨額			(64.8)						10.9
所得税收益前的收入（虧損）			34.5						(103.3)
從所得税中受益			(8.9)						(26.7)
淨收益（虧損）			43.4						(76.6)
扣除税款的外幣折算調整			(0.5)						1.2
可供出售債務證券的未實現（虧損）收益，扣除税款			(3.2)						4.0
綜合收益（虧損）			$	39.7					$	(71.4)
每股收益（虧損）：
基本			$	0.43					$	(0.79)
稀釋			$	0.42					$	(0.79)
加權平均已發行股數：
基本			99.8						97.1
稀釋			103.6						97.1

參見簡明合併財務報表的附註。

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NEUROCRINE 生物科學公司

簡明的股東權益合併報表

（未經審計）

																					累計其他綜合收益（虧損）
			普通股												額外的實收資本												累計赤字
（單位：百萬）			股份						$																								總計
2023 年 12 月 31 日的餘額			98.7						$	0.1					$	2,382.0					$	7.0					$	(157.1)					$	2,232.0
淨收入			—						—						—						—						43.4						43.4
扣除税款的其他綜合虧損			—						—						—						(3.7)						—						(3.7)
股票薪酬支出			—						—						44.5						—						—						44.5
根據股票計劃發行普通股			1.9						—						69.9						—						—						69.9
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額			100.6						$	0.1					$	2,496.4					$	3.3					$	(113.7)					$	2,386.1
截至2022年12月31日的餘額			96.5						$	0.1					$	2,122.4					$	(7.9)					$	(406.8)					$	1,707.8
淨虧損			—						—						—						—						(76.6)						(76.6)
其他綜合收益，扣除税款			—						—						—						5.2						—						5.2
股票薪酬支出			—						—						39.9						—						—						39.9
根據股票計劃發行普通股			1.0						—						8.2						—						—						8.2
截至2023年3月31日的餘額			97.5						$	0.1					$	2,170.5					$	(2.7)					$	(483.4)					$	1,684.5

參見簡明合併財務報表的附註。

5

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NEUROCRINE 生物科學公司

簡明的合併現金流量表

（未經審計）

			三個月已結束 3月31日
（單位：百萬）			2024						2023
來自經營活動的現金流：
淨收益（虧損）			$	43.4					$	(76.6)
為將淨收益（虧損）與經營活動產生的淨現金進行對賬而進行的調整：
股票薪酬支出			44.5						39.9
與可轉換優先票據相關的費用			88.7						—
折舊			5.3						4.1
投資折扣的增加，淨額			(7.1)						(2.1)
無形資產的攤銷			0.9						0.9
股權投資公允價值的變化			(1.6)						(2.2)
遞延所得税			(15.6)						(31.6)
其他			3.4						(0.1)
經營資產和負債的變化：
應收賬款			(11.3)						(41.7)
庫存			1.1						1.8
應付賬款和應計負債			(18.6)						6.7
其他資產和負債，淨額			(2.8)						(24.3)
來自經營活動的現金流			130.3						(125.2)
來自投資活動的現金流：
購買可供出售的債務證券			(320.1)						(206.2)
可供出售的債務證券的銷售和到期日			276.3						203.9
購買股權投資			—						(31.3)
資本支出			(11.2)						(8.5)
來自投資活動的現金流			(55.0)						(42.1)
來自融資活動的現金流：
根據福利計劃發行普通股			69.9						8.2
來自融資活動的現金流			69.9						8.2
現金、現金等價物和限制性現金的變化			145.2						(159.1)
期初現金、現金等價物和限制性現金			259.1						270.7
期末現金、現金等價物和限制性現金			$	404.3					$	111.6
補充披露：
非現金資本支出			$	1.1					$	0.6
為所得税支付的現金			$	0.2					$	0.2

參見簡明合併財務報表的附註。

6

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NEUROCRINE 生物科學公司

簡明合併財務報表附註

（未經審計）

1. 組織和重要會計政策

演示基礎。隨附的未經審計的簡明合併財務報表是根據美國普遍接受的中期財務信息會計原則（GAAP）以及美國證券交易委員會（SEC）關於第10-Q表和第S-X條第10-01條的指示編制的。因此，它們不包括GAAP要求的完整財務報表的所有信息和披露。管理層認為，簡明合併財務報表包括所有必要的調整，這些調整屬於正常和經常性質，以公允列報我們的財務狀況以及本報告所述期間的經營業績和現金流量。隨附的未經審計的簡明合併財務報表包括Neurocrine Biosciences和我們的全資子公司的賬目。在合併中，所有重要的公司間餘額和交易均已清除。

這些財務報表應與截至2023年12月31日止年度的經審計的合併財務報表及其附註一起閲讀，這些附註包含在我們向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告或2023年10-K表中。本報告所示過渡期的經營業績不一定代表任何其他過渡期或全年的預期業績。截至2023年12月31日的簡明合併資產負債表來自截至該日的經審計的財務報表，但不包括GAAP要求的完整財務報表的所有信息和腳註。

正如2023年10-K表格所披露的那樣，我們的重大會計政策沒有重大變化。

最近發佈的會計公告尚未通過。

2023年11月，財務會計準則委員會（FASB）發佈了《2023-07年會計準則更新》（ASU），《分部報告（主題280）：對應報告的分部披露的改進》，要求公共實體在中期和年度基礎上披露有關其應報告細分市場的重大支出和其他細分項目的信息。擁有單一可報告分部的公共實體必須在中期和年度基礎上適用亞利桑那州立大學2023-07年的披露要求，以及ASC 280中所有現有的分部披露和對賬要求。亞利桑那州立大學2023-07對2023年12月15日之後開始的年度報告期和2025年1月1日開始的中期報告期有效，允許提前採用。我們目前正在評估採用亞利桑那州立大學2023-07的影響。

2023年12月，財務會計準則委員會發布了ASU 2023-09《所得税（主題740）：改進所得税披露》，要求公共實體每年披露税率對賬中的特定類別，並披露按司法管轄區分的所得税。亞利桑那州立大學 2023-09 年對從 2024 年 12 月 15 日之後開始的年度報告期內有效，允許提前採用。我們目前正在評估採用亞利桑那州立大學2023-09的影響。

2. 合作和許可協議

Nxera Pharma UK Limited 或 Nxera。2021年，我們與Nxera（前身為Heptares Therapeutics Limited）簽訂了合作和許可協議，開發和商業化某些含有亞型選擇性毒素M1、M4或雙M1/M4受體激動劑的化合物，我們擁有在全球範圍內開發、製造和商業化的專有權利，日本除外，日本除外，Nxera保留開發、製造和商業化由M1組成的所有化合物的權利受體激動劑，但有某些例外。對於Nxera保留的此類權利，我們保留選擇加入利潤分享安排的權利，根據該安排，我們和Nxera將平等分享此類化合物在日本的營業利潤和虧損。在特定條件下，我們可以選擇在開始針對此類化合物的首次概念驗證第二階段臨牀試驗之前，或者在我們從Nxera收到此類化合物的此類臨牀試驗的主要數據之後，對每種此類化合物行使此類選擇權。我們負責任何協作產品的所有開發、製造和商業化成本。

根據協議條款，Nxera可能有權獲得不超過$的潛在未來付款2.6在實現某些基於事件的里程碑後獲得十億美元，並且有權獲得任何協作產品未來淨銷售額的特許權使用費。

7

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除非提前終止，否則該協議將在逐個許可的產品和國別的基礎上繼續有效，直到此類許可產品的特許權使用費在該國到期之日為止。在逐項許可產品和逐國許可產品的基礎上，特許權使用費將從許可產品的首次商業銷售開始，並在以下兩者中較晚的日期終止：（i）涵蓋此類許可產品的最後一項專利在該國到期，（ii）自此類許可產品首次商業銷售之日起若干年，以及（iii）此類許可產品的監管專有權在該國到期，以較晚者為準。

我們可能會在以下時間全部終止協議，也可以終止與一個或多個目標相關的協議 180在研究合作期內及之後的幾天內向Nxera發出書面通知 90在研究合作期限到期後，提前幾天向Nxera發出書面通知。在研究合作期限到期後，如果我們在日本境外沒有針對適用目標類別內的特定化合物或許可產品進行任何材料開發活動，則Nxera可以逐個目標終止協議，持續時間不少於 365天內不要開始任何此類活動 120收到書面通知的天數。任何一方均可在特定條件下終止協議，(i) 在另一方發生重大違約的情況下，有補救期限；(ii) 另一方質疑某些知識產權的有效性或可執行性，但須遵守糾正期；或 (iii) 另一方破產或採取與破產有關的某些行動。

武田製藥有限公司，或武田。2020年，我們與武田簽訂了獨家許可協議，根據該協議，我們獲得了開發和商業化某些早期至中期精神藥物化合物的獨家權利，包括luvadaxistat、NBI-1070770、NBI-1065845、NBI-1065846 和 三非臨牀階段的化合物。Luvadaxistat、NBI-1070770 和 三非臨牀階段的化合物均被指定為特許權使用費產品。NBI-1065845 和 NBI-1065846 目前均被指定為利潤分享產品。我們負責任何特許權使用費產品的所有制造、開發和商業化成本。

對於 NBI-1065845 和 NBI-1065846，我們和武田將平均分攤營業利潤和虧損。武田保留選擇退出利潤分享安排的權利，根據該安排，武田將有權在這些化合物的某些基於事件的里程碑實現後獲得潛在的未來付款，並獲得此類化合物未來淨銷售的特許權使用費（以代替平均分享營業利潤和虧損）。武田可以選擇在此類化合物的第二階段臨牀試驗完成後立即對此類化合物行使此類選擇退出權，或者在與我們將開展的開發和商業化活動相關的某些情況下，在該化合物的3期臨牀試驗開始之前。

根據協議條款，武田可能有權獲得不超過美元的潛在未來付款1.9在完成某些基於活動的里程碑後獲得十億美元，並且將有權獲得任何包含特許權使用費的產品的未來淨銷售額的特許權使用費。

除非提前終止，否則本協議將在逐個許可產品和逐個國家/地區的基礎上繼續使用，直到 (i) 對於任何特許權使用費產品，特許權使用費期限在該國家/地區到期；(ii) 對於任何利潤分享產品，只要我們繼續開發、製造或商業化此類許可產品，該協議將持續到期。 在逐項許可產品和逐國許可產品的基礎上，特許權使用費的支付將從含特許權使用費產品的首次商業銷售開始，並在以下較晚者終止：(i) 涵蓋此類特許權使用費產品的最後一項專利在該國到期；(ii) 自該國家/地區首次商業銷售此類特許權使用費產品之日起若干年；(iii) 此類特許權使用費產品的監管專有權期滿（以較晚者為準）國家。

我們可能會在以下時間全部終止協議，或者在美國、日本、歐盟和英國的一個或多個（但不是全部），或者共同終止主要市場 六個月'向武田發出的書面通知（i）在首次商業銷售的第一個許可產品進行首次商業銷售之前的所有許可產品，或（ii）關於協議中定義的一個或多個給定目標類別中的所有許可產品，在首次商業銷售該目標類別的第一個許可產品之前。我們可能會在以下時間全部終止協議，也可以在一個或多個（但不是全部）主要市場終止協議 12(i) 就首次商業銷售的第一個許可產品首次商業銷售後向武田發出數月的書面通知，或 (ii) 在首次商業銷售該目標類別的第一個許可產品首次商業銷售之後向武田發出書面通知，或者 (ii) 在首次商業銷售該目標類別的第一個許可產品之後向武田發出書面通知。武田可以在特定條件下終止協議，(i) 如果我們質疑武田某些知識產權的有效性或可執行性，或 (ii) 在逐個目標類別的基礎上，如果我們在指定的連續時間內沒有對該目標類別內的任何許可產品進行任何材料開發或商業化活動。在糾正期限內，任何一方均可在出現任何重大違規行為時終止協議，僅終止與此類重大違規相關的許可產品的目標類別，或在發生與所有許可產品相關的任何重大違規行為時全部終止協議。

8

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Idorsia Pharmicals Ltd.，或 Idorsia。2020 年，我們與 Idorsia 簽訂了合作和許可協議，根據該協議，我們獲得了 NBI-827104 的全球版權。是一種強效、選擇性、口服活性和穿透大腦的 T 型鈣通道阻滯劑，正在臨牀開發中，用於治療罕見的兒童癲癇和其他潛在適應症，包括特發性震顫。我們負責任何協作產品的所有制造、開發和商業化成本。

根據協議條款，Idorsia可能有權獲得不超過$的未來付款1.7在實現某些基於事件的里程碑後獲得十億美元，並且有權獲得任何協作產品未來淨銷售額的特許權使用費。

我們可能會在以下時間全部終止協議，也可以終止與特定化合物或候選開發相關的協議 90提前幾天向伊多西亞發出書面通知。此外，如果一方犯下重大違規行為且未能在內部糾正此類重大違規行為 90在收到書面通知幾天後，非違約方可以在向違約方發出書面通知後立即完全終止協議。

Xenon Pharmicals Inc. 或 Xenon。 2019 年，我們與 Xenon 簽訂了合作和許可協議，以識別、研究和開發鈉通道抑制劑，包括 NBI-921352 和 三臨牀前候選藥物，我們擁有開發和商業化的專有權。我們負責任何協作產品的所有開發和製造成本，但某些例外情況除外。

在2019年簽訂協議時，我們購買了大約 1.4百萬股（按美元計）14.196每股）的氙氣普通股（2019年氙氣股票）。2019年氙氣股票的公允價值為美元14.1在考慮了Xenon的股價和在計量日期適用於股票的某些轉讓限制後，為百萬美元。

為了在2021年實現發展里程碑，我們購買了大約 0.3百萬股（按美元計）19.9755每股）的氙氣普通股（2021年氙氣股票）。2021 年 Xenon 股票的公允價值為 $4.6在考慮了Xenon的股價和在計量日期適用於股票的某些轉讓限制後，為百萬美元。

為了在2022年實現發展里程碑，我們購買了大約 0.3百萬股（按美元計）31.855每股）的氙氣普通股（2022年氙氣股票）。2022年氙氣股票的公允價值為美元7.7在考慮了Xenon在測量日期的股價之後，達到了百萬美元.

根據協議條款, Xenon可能有權獲得不超過$的未來付款1.7在實現某些基於事件的里程碑後獲得十億美元，並且有權獲得任何協作產品未來淨銷售額的特許權使用費。Xenon保留選擇在主要指標中共同開發一種產品的權利，根據該產品，Xenon將獲得的此類產品未來在美國的淨銷售額所得的特許權使用費將增加中個位數的百分比，我們和Xenon將在適用指標中平均分攤此類產品的開發成本，除非此類開發成本僅與美國境外此類產品的監管批准有關。

除非提前終止，否則該協議將在逐個許可的產品和逐個國家/地區的基礎上繼續使用，直到此類產品在該國家/地區的特許權使用費期限到期。在特定許可產品和國家/地區的特許權使用費到期後，我們獲得的有關此類產品和國家/地區的許可證將全額支付、免版税、永久且不可撤銷。我們可能會在以下時間終止協議 90向Xenon發出數天的書面通知，前提是除非我們採取商業上合理的努力完成某些特定的臨牀研究，否則此類單方面終止對某些產品無效。如果發生全部或部分重大違約，任何一方均可終止協議，但須遵守特定條件。

Voyager Therapeutics, Inc. 或 Voyager。

2019 年 Voyager 協議。2019年，我們與Voyager簽訂了合作和許可協議（2019年旅行者協議），根據該協議，我們保留開發和商業化弗裏德賴希共濟失調（FA）計劃的某些權利，以及 二未公開的節目。我們負責承擔《2019年旅行者協議》下任何合作產品的所有開發和商業化成本，但須遵守Voyager保留的某些共同開發和共同商業化權利。

根據2019年旅行者協議，我們購買了大約 4.2百萬股（按美元計）11.9625Voyager 普通股（2019 年 Voyager 股票）的每股），受某些轉讓、實益所有權和投票限制，期限最長為 三年從 2023 年《旅行者協議》生效之日起（定義見下文）。2019年Voyager股票的公允價值為美元54.7在考慮了Voyager的股價和在計量日期適用於股票的某些轉讓限制後，為百萬美元。

9

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根據我們在2024年2月與Voyager的合作，根據FA計劃選擇了發展候選人，我們向Voyager支付了里程碑式的美元5.0百萬美元，這在2024年第一季度被列為研發支出。

根據2019年旅行者協議的條款，Voyager可能有權獲得不超過$的未來付款1.3在實現某些基於活動的里程碑後，將獲得數十億美元，並有權獲得任何合作產品未來淨銷售額的特許權使用費，但須遵守Voyager保留的某些共同開發和共同商業化權利。

除非提前終止，否則2019年Voyager協議將持續有效，直到協議下任何合作產品的最後到期特許權使用費期限到期，或者2019年Voyager協議規定的Voyager行使的任何共同開發和共同商業化權的最後期限到期或終止。我們可能會在以下時間終止 2019 年 Voyager 協議 180在 2019 年 Voyager 協議下的任何合作產品首次商業銷售之前或之後向 Voyager 發出數天的書面通知 一年如果此類通知是在根據2019年Voyager協議首次商業銷售任何協作產品之後提供的，則在通知之日之後。

2023 年旅行者協議。2023年，我們與Voyager簽訂了合作和許可協議（《2023年旅行者協議》），根據該協議，我們獲得了針對編碼葡萄糖神經酰胺酶β1（GBA1）的基因的基因治療產品的全球版權，用於治療帕金森氏病和其他與GBA1相關的疾病（GBA1計劃），以及 三針對罕見中樞神經系統 (CNS) 靶標的基因治療計劃，每項計劃均由 Voyager 的下一代 TRACER 支持TMcapsids。對於受GBA1計劃約束的合作產品，我們負責任何此類產品的所有開發和商業化成本，包括在美國，Voyager保留某些共同開發和共同商業化權利。在Voyager收到首次帕金森氏病臨牀試驗的關鍵數據後，Voyager可以選擇行使此類權利，根據該權利，我們和Voyager將平等分享此類產品在美國的營業利潤和虧損（取而代之的是Voyager有權在未來獲得某些基於事件的里程碑的潛在付款，並根據此類產品在美國的未來淨銷售額獲得特許權使用費）。但是，如果我們和Voyager在Voyager收到帕金森氏病首次臨牀試驗的關鍵數據之前選擇將重點放在帕金森氏病以外的適應症上，那麼Voyager可能會選擇在以後者行使此類共同開發和共同商業化權利：（i）Voyager收到作為GBA1計劃主題的產品的首次臨牀試驗的收入數據，或（ii）該日期我們和Voyager決定不將帕金森氏病作為GBA1計劃下的發展指標。無論Voyager是否選擇行使此類權利，在美國境外實現某些基於事件的里程碑後，Voyager都有權獲得潛在的未來付款，並有權根據美國境外任何此類產品的未來淨銷售額獲得特許權使用費。對於受以下條件約束的合作產品 三針對稀有中樞神經系統靶標的基因治療計劃，我們負責任何此類產品的所有開發和商業化成本。

根據 2023 年《旅行者協議》，我們向旅行者支付了 $175.0預付百萬美元，包括購買大約 4.4百萬股（按美元計）8.88Voyager 普通股（2023 年 Voyager 股票）的每股），受一定的轉讓、實益所有權和投票限制，期限最長為 三年從 2023 年《旅行者協議》生效之日起。此外，作為合作的一部分，Neurocrine Biosciences首席科學官裘德·奧尼亞博士被任命為Voyager董事會成員。Onyia 先生（或我們指定的其他個人）將每年被提名參選 Voyager 董事會成員，最長任期為 10自 2023 年《旅行者協議》生效之日起數年。結果，我們在Voyager的股權投資受權益會計法的約束，在我們收購了2023年Voyager股票之後，Voyager成為了關聯方，之後我們與2019年的Voyager股票一起擁有大約 19.9旅行者有表決權的百分比。我們選擇公允價值期權來考慮我們對Voyager的股權投資，因為我們認為這可以提高未來報告日投資公允價值的透明度。2023 年 Voyager 股票的公允價值為 $31.3在考慮了Voyager在測量日期的股價之後，達到了百萬美元。剩下的 $143.92023年第一季度，由於該許可證沒有可預見的替代用途，包括某些交易相關成本在內的100萬美元作為在建研發費用記作支出。我們將這筆交易算作資產收購，因為所收購的資產並不構成業務。

我們確認了美元的未實現收益7.5百萬和美元9.3我們在2024年和2023年第一季度對Voyager的股權投資分別為百萬美元。截至2024年3月31日，我們對Voyager的股權投資的公允價值（1級）為美元79.8百萬。

根據2023 Voyager協議的條款，Voyager可能有權獲得高達美元的潛在未來付款6.1在實現某些基於活動的里程碑後，將獲得數十億美元，並有權獲得任何合作產品未來淨銷售額的特許權使用費，但須遵守Voyager保留的某些共同開發和共同商業化權利。

10

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除非提前終止，否則2023年旅行者協議將持續有效，直到2023年旅行者協議下任何合作產品的最後到期特許權使用費期限到期，或者2023年旅行者協議中規定的旅行者行使的任何共同開發和共同商業化權的最後期限到期或終止。我們可能會在以下時間終止 2023 年 Voyager 協議 180在 2023 年 Voyager 協議下的任何合作產品首次商業銷售之前或之後提前幾天向 Voyager 發出書面通知 一年如果此類通知是在2023 Voyager協議下的任何協作產品首次商業銷售之後提供的，則在通知之日之後。

三菱田邊製藥公司，簡稱 MTPC。2015年，我們在日本和其他特定亞洲市場的許可將纈苯那嗪的版權轉讓給了MTPC。2020年，我們與MTPC簽訂了商業供應協議，根據該協議，我們向MTPC提供用於此類市場商業用途的纈苯那嗪藥品。MTPC負責該市場中纈苯那嗪的所有開發、製造和商業化成本。

MTPC 推出了 DYSVA®（纈苯那嗪）將於2022年6月在日本用於治療遲發性運動障礙，隨後在其他特定亞洲市場以REMLEAS的名義銷售®（纈苯那嗪）。我們根據MTPC的纈苯那嗪淨銷售額按階梯百分比率獲得特許權使用費。

根據我們與MTPC的許可協議條款，我們可能有權獲得不超過美元的潛在未來付款30.0在實現某些基於銷售的里程碑後獲得百萬美元，並且有權在較長的時間內按階梯百分比獲得未來MTPC的纈苯那嗪淨銷售額的特許權使用費 10相關專利權的年限或有效期。MTPC 可以在以下時間終止協議 180幾天前給我們的書面通知。在這種情況下，所有未經許可的產品權利都將歸還給我們。

AbbVie Inc. 或 AbbVie。2010年，我們將elagolix的全球版權授權外包給了艾伯維。艾伯維負責elagolix的所有開發和商業化成本。

艾伯維推出了奧裏裏薩邦®（elagolix 片劑）於 2018 年 8 月在美國上市，用於治療與子宮內膜異位相關的中度至重度疼痛，ORIAHNN®（elagolix、雌二醇和醋酸諾瑞酮膠囊和elagolix膠囊）於2020年6月在美國上市，用於治療因子宮肌瘤引起的大量月經出血。我們將根據艾伯維對elagolix的淨銷售額和確認的elagolix特許權使用費收入按階梯百分比率獲得特許權使用費3.0百萬和美元3.72024年第一季度和2023年第一季度分別為百萬美元。

根據我們與AbbVie的許可協議條款，我們可能有權獲得不超過$的未來付款366.0在完成某些基於活動的里程碑後獲得百萬美元，並且有權在較長時間內按階梯百分比獲得艾伯維未來elagolix淨銷售額的特許權使用費 10相關專利權的年限或有效期。艾伯維可以在以下時間終止協議 180幾天前給我們的書面通知。在這種情況下，所有未經許可的產品權利都將歸還給我們。

3. 債務證券

下表按主要證券類型和合同到期日彙總了可供出售債務證券的攤銷成本、累計其他綜合收益（虧損）和公允價值中確認的未實現損益。

									3月31日 2024																								十二月三十一日 2023
（單位：百萬）			合同的 成熟度						攤銷 成本						未實現 獲得						未實現 損失						公平 價值						攤銷 成本						未實現 獲得						未實現 損失						公平 價值
商業票據			0 到 1 年						$	58.0					$	—					$	—					$	58.0					$	53.5					$	—					$	—					$	53.5
公司債務證券			0 到 1 年						419.4						0.1						(0.9)						418.6						382.1						0.1						(1.0)						381.2
政府資助實體的證券			0 到 1 年						338.3						—						(0.6)						337.7						346.1						0.2						(0.5)						345.8
									$	815.7					$	0.1					$	(1.5)					$	814.3					$	781.7					$	0.3					$	(1.5)					$	780.5
公司債務證券			1 到 3 年						$	530.0					$	0.9					$	(1.3)					$	529.6					$	483.5					$	2.9					$	(0.4)					$	486.0
政府資助實體的證券			1 到 3 年						171.4						—						(0.6)						170.8						201.1						0.5						(0.1)						201.5
									$	701.4					$	0.9					$	(1.9)					$	700.4					$	684.6					$	3.4					$	(0.5)					$	687.5

我們的可供出售債務證券投資的未實現虧損主要是由於利率的變化。這些投資具有很高的信貸質量，我們不打算出售這些投資，在收回攤銷成本基礎之前，我們不太可能被要求出售這些投資。截至2024年3月31日或2023年12月31日，未確認任何信貸損失備抵金。

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下表顯示了截至2024年3月31日處於未實現虧損狀況的可供出售的債務證券，按主要證券類型和處於持續虧損狀態的時間長短彙總。

			少於 12 個月												12 個月或更長時間												總計
（單位：百萬）			公平 價值						未實現 損失						公平 價值						未實現 損失						公平 價值						未實現 損失
公司債務證券			$	555.2					$	(1.6)					$	90.0					$	(0.6)					$	645.2					$	(2.2)
政府資助實體的證券			$	383.3					$	(0.9)					$	16.8					$	(0.3)					$	400.1					$	(1.2)

下表顯示了截至2023年12月31日處於未實現虧損狀況的可供出售的債務證券，按主要證券類型和持續虧損時間長短彙總。

			少於 12 個月												12 個月或更長時間												總計
（單位：百萬）			公平 價值						未實現 損失						公平 價值						未實現 損失						公平 價值						未實現 損失
公司債務證券			$	265.1					$	(0.4)					$	183.8					$	(1.0)					$	448.9					$	(1.4)
政府資助實體的證券			$	214.6					$	(0.2)					$	16.7					$	(0.4)					$	231.3					$	(0.6)

可供出售的債務證券的應計利息應收賬款總額為美元12.6百萬和美元11.2截至2024年3月31日和2023年12月31日，分別為百萬人。我們不計入應計利息應收賬款的信用損失備抵金。為了確定和衡量減值的目的，應計利息不包括在債務證券的公允價值和攤銷成本基礎上。與減值債務證券相關的無法收回的應計利息應收賬款在確定減值後將沖銷為利息收入。 沒有應計利息應收賬款在2024年或2023年的前三個月被註銷。

4. 公允價值測量

公允價值層次結構由以下三個層次組成：

第 1 級 — 相同資產或負債在活躍市場的報價（未經調整）。

第 2 級 — 活躍市場中類似資產或負債的報價、非活躍市場中相同或相似資產或負債的報價，或基本上在資產或負債的整個期限內可以直接或間接觀察到的投入。

第 3 級 — 不可觀察的輸入反映了我們自己對假設的假設，在衡量之日資產或負債的市場活動很少（如果有的話）時，市場參與者將使用這些假設來對資產或負債進行定價。

下表彙總了定期按公允價值計量的金融資產。

			3月31日 2024																		十二月三十一日 2023
			公平 價值						練級												公平 價值						練級
（單位：百萬）									第 1 級						第 2 級																		第 1 級						第 2 級
現金和貨幣市場基金			$	396.3					$	396.3					$	—											$	251.1					$	251.1					$	—
受限制的現金			8.0						8.0						—												8.0						8.0						—
商業票據			58.0						—						58.0												53.5						—						53.5
公司債務證券			948.2						—						948.2												867.2						—						867.2
政府資助實體的證券			508.5						—						508.5												547.3						—						547.3
股權證券投資			163.5						163.5						—												161.9						161.9						—
			$	2,082.5					$	567.8					$	1,514.7											$	1,889.0					$	421.0					$	1,468.0

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5. 其他資產負債表詳情

庫存包括以下內容：

（單位：百萬）			3月31日 2024						十二月三十一日 2023
原材料			$	18.1					$	21.5
工作正在進行中			12.0						9.7
成品			7.5						12.3
			37.6						43.5
減少庫存儲備			(0.4)						(5.2)
總庫存			$	37.2					$	38.3

應付賬款和應計負債包括以下內容：

（單位：百萬）			3月31日 2024						十二月三十一日 2023
銷售回扣和儲備金			$	185.9					$	139.3
應計員工相關費用			42.6						86.2
目前的品牌處方藥費用			35.3						45.7
應計開發成本			41.3						44.3
當期應繳所得税			24.8						24.4
應付賬款和其他應計負債			87.3						108.9
應付賬款和應計負債總額			$	417.2					$	448.8

其他非流動負債包括：

（單位：百萬）			3月31日 2024						十二月三十一日 2023
應付非當期所得税			$	101.1					$	96.0
非現行品牌處方藥費用			19.4						10.3
其他非流動負債總額			$	120.5					$	106.3

下表提供了簡明合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬情況，這些金額總和與簡明合併現金流量表中顯示的相同金額的總和。

（單位：百萬）			3月31日 2024						3月31日 2023
現金和現金等價物			$	396.3					$	103.8
其他非流動資產中包含的限制性現金			8.0						7.8
現金、現金等價物和限制性現金總額			$	404.3					$	111.6

6. 商譽和無形資產

下表顯示了商譽賬面金額的變化。在我們簡明的合併資產負債表中，商譽包含在其他非流動資產中。

（單位：百萬）			金額
截至 2023 年 12 月 31 日的餘額			$	5.8
外幣折算調整			(0.1)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額			$	5.7

下表顯示了截至2024年3月31日我們確認的無形資產的相關信息。

（以百萬美元計）			有用生活						總賬面金額						累計攤銷						網 賬面金額
已開發產品版權			10年份						$	35.8					$	5.0					$	30.8
收購IPR&D			無限期						$	3.5					$	—					3.5
無形資產總額，淨額																					$	34.3

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下表顯示了截至2024年3月31日我們有限壽命無形資產的大致未來年度攤銷費用。

（單位：百萬）			金額
2024 年（還剩 9 個月）			$	2.7
2025			$	3.6
2026			$	3.6
2027			$	3.6
2028			$	3.6
此後			$	13.7

7. 租賃

我們已經開始的運營租約的期限從2025年到2036年到期，包括辦公空間和研發實驗室，包括我們的公司總部。其中某些租賃協議包含我們可以選擇的續訂條款。由於我們在相關租賃開始時無法合理確定是否會行使任何續訂期權，因此此類期權未被認定為我們的使用權（ROU）資產或經營租賃負債的一部分。

下表列出了已開始運營租賃的補充經營租賃信息。

			三個月已結束 3月31日
（以百萬計，加權平均數據除外）			2024						2023
運營租賃成本			$	9.4					$	4.1
轉租收入			(0.4)						—
淨運營租賃成本			$	9.0					$	4.1
為計量經營租賃負債所含金額支付的現金			$	6.1					$	4.4
			3月31日 2024						3月31日 2023
剩餘租賃期限的加權平均值			10.6年份						7.7年份
加權平均折扣率			5.1		%				5.3		%
與代替現金保證金簽發的信用證有關的限制性現金			$	7.8					$	7.8

下表顯示了截至2024年3月31日運營租賃和轉租收入項下未來不可取消的最低租賃付款額的大致值。

（單位：百萬）			正在運營 租賃 (1)						轉租 收入
2024 年（還剩 9 個月）			$	26.9					$	(1.3)
2025			34.7						(1.7)
2026			34.0						(1.7)
2027			34.8						(1.7)
2028			35.6						(1.7)
此後			211.4						(4.3)
經營租賃付款總額（轉租收入）			377.4						$	(12.4)
減少累積利息			89.5
經營租賃負債總額			287.9
減去其他流動負債中包含的流動經營租賃負債			35.0
非流動經營租賃負債			$	252.9

_________________________

(1) 上表中列出的金額不包括美元15.42025 年為百萬美元23.62026 年為百萬美元24.32027 年為百萬美元，美元25.12028 年為 100 萬加元223.5此後，根據與我們的新園區設施相關的運營租約，將來約不可取消的最低租賃付款額為百萬美元，但尚未開始。

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新的校園設施。 2022年2月8日，我們簽訂了租賃協議，將在加利福尼亞州聖地亞哥建造一座四棟樓的校園設施，其中包括 六年建造第五棟大樓的選項。這個校園設施由辦公空間和研發實驗室組成，現在是我們的公司總部。

校園設施的建設是分階段進行的。施工的第一階段，包括 二與辦公空間相關的建築物於2023年12月完工，從而確認了總額為美元的ROU資產和經營租賃負債199.0百萬和美元189.8分別是百萬。

當我們開始佔用新的校園設施時，當我們確定租賃容量過剩時，我們將轉租某些現有的租賃場所。其中某些轉租包含租賃和非租賃部分。轉租收入在租賃期內以直線方式確認為抵消運營支出。與非租賃部分相關的收入在運營費用中確認，以減少我們在主要租賃方面產生的成本。

此外，如果存在減值指標，則對ROU資產進行減值審查。如果與ROU資產相關的現金流不獨立於其他資產和負債的現金流，則對ROU資產進行單獨減值測試，也可以作為資產組的一部分進行減值測試。資產組是長期持有和使用的資產的會計單位，是可識別現金流在很大程度上獨立於其他資產和負債組現金流的最低水平。

當確定與ROU資產相關的現金流獨立於其他資產和負債的現金流時，將對與過剩租賃容量相關的公司ROU資產進行單獨減值測試。由於公司職能部門不產生現金流，並且由實體較低級別的創收活動提供資金，因此將考慮公司的所有現金流，否則將對企業ROU資產進行合併減值測試。

8. 可轉換優先票據

2017年5月2日，我們完成了美元的私募配售517.5本金總額為百萬 2.252024年5月15日到期的固定利率可轉換優先票據或2024年票據的百分比，並就2024年票據簽訂了2017年契約。2024年票據的利息每半年在每年的5月15日和11月15日到期一次。

2020 年，我們回購了美元136.22024年票據本金總額為百萬美元，總回購價為美元186.9百萬現金。2022年，我們回購了美元210.82024年票據本金總額為百萬美元，總回購價為美元279.0百萬現金。

2024年1月，我們向2024年票據的持有人發出了通知，他們選擇以現金結算2024年1月15日當天或之後發生的所有2024年票據兑換。因此，2024年票據的嵌入式轉換選項（轉換功能）需要與2024年票據進行分叉和分開核算，因為它不再符合ASC 815規定的股票範圍例外情況。轉換功能分叉後，我們記錄了公允價值為美元的衍生負債126.6百萬（第三級）和相應的債務折扣，將在2024年票據的剩餘期限內使用直線法累積。衍生負債公允價值的後續變化和債務折扣的增加將計入我們的簡明合併運營報表中的其他收益（支出）。

下表顯示了使用大量不可觀測投入（第三級）以公允價值計量的衍生負債的期初和期末餘額的對賬情況。

（單位：百萬）			金額
截至 2023 年 12 月 31 日的餘額			$	—
初始公允價值			126.6
公允價值的變化			9.6
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額			$	136.2

下表彙總了2024年第一季度與2024年票據轉換功能分叉相關的確認費用。

（單位：百萬）			金額
債務折扣的增加			$	79.1
公允價值的變化			9.6
與可轉換優先票據相關的費用			$	88.7

下表顯示了截至2024年3月31日的2024年票據的摘要。

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			校長 金額						未攤銷的債務												淨負載 金額						公允價值
（單位：百萬）									發行成本						折扣												金額						練級
可轉換優先票據			$	170.4					$	(0.1)					$	(47.5)					$	122.8					$	309.5					第 2 級

下表顯示了截至2023年12月31日的2024年票據的摘要。

			校長 金額						未攤銷的債務												淨負載 金額						公允價值
（單位：百萬）									發行成本						折扣												金額						練級
可轉換優先票據			$	170.4					$	(0.3)					$	—					$	170.1					$	295.7					第 2 級

2024年票據的初始轉換率為每美元13.1711股普通股，在某些情況下可能會進行調整（如2017年契約所規定）1,000本金金額等於初始轉換價格約為 $75.92每股，反映的轉換溢價約為 42.5比收盤價美元高出百分比53.282017年4月26日我們普通股的每股。

2021年5月15日當天或之後，如果我們上次公佈的普通股銷售價格（定義見2017年契約）至少為，我們就可以將2024年票據的全部或部分兑換為現金 130當時有效的轉換價格的百分比（等於 $98.70截至 2024 年 3 月 31 日），至少 20任何期間的交易日（無論是否連續） 30連續交易日時段在我們提供贖回通知之日之前的交易日結束，包括在內。

只有在以下情況下，2024年票據的持有人可以在2024年5月15日之前的工作日營業結束前的任何時間轉換2024年票據：

(i)在任何日曆季度（且僅在該日曆季度內），前提是我們上次報告的普通股銷售價格至少為20一段時間內的交易日（無論是否連續）30在前一個日曆季度的最後一個交易日結束的連續交易日大於130轉換價格的百分比（等於 $98.70截至2024年3月31日）在每個適用的交易日；

(ii)在五任何一個工作日之後立即生效五每美元的交易價格（定義見2017年契約）的連續交易日（計量週期）1,000計量期內每個交易日的2024年票據的本金少於98我們上次報告的普通股銷售價格的產品百分比以及每個此類交易日的轉換率；

(iii)在特定的公司事件發生時，包括合併或出售我們的全部或幾乎所有資產；或

(iv)如果我們致電2024年票據進行兑換，則直至贖回日期前一個工作日營業結束。

在2024年5月15日之前的預定交易日營業結束之前，2024年票據的持有人可以隨時轉換2024年票據。轉換後，2024年票據的持有人將獲得其2024年票據的本金和任何轉換溢價，這些溢價是根據每張票據的每股成交量加權平均價格（VWAP）計算得出的 30觀察期內的連續交易日（詳見2017年契約），以現金計算。

如果我們發生根本性變化（定義見2017年契約），但須遵守某些條件，2024年票據的持有人可能會要求我們以等於回購價格以現金回購其2024年票據的全部或部分股票 100待回購的2024年票據本金的百分比，加上截至但不包括基本變更回購日的應計和未付利息。此外，如果在2024年1月15日之前發生基本面改革（定義見2017年契約），則在某些情況下，我們將提高選擇根據整體基本變化轉換票據的持有人的轉換率。

2024年票據是我們的一般無抵押債務，在支付權中將我們的所有債務置於優先地位，這些債務的支付權明確從屬於2024年票據，在償付權上等於我們的無抵押債務。2024年票據不包含任何財務或運營契約，也不包含對我們支付股息、發行其他債務或發行或回購證券的任何限制。2017年契約包含與2024年票據有關的慣常違約事件，包括某些違約事件下的違約事件， 1002024年票據的本金百分比以及應計和未付利息將自動到期和應付。

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9. 每股收益（虧損）

每股收益（虧損）的計算方法如下：

									三個月已結束 3月31日
（以百萬計，每股數據除外）															2024						2023
淨收益（虧損）——基本收益和攤薄後收益															$	43.4					$	(76.6)
已發行普通股的加權平均值：
基本															99.8						97.1
稀釋性證券的影響															3.8						—
稀釋															103.6						97.1
每股收益（虧損）：
基本															$	0.43					$	(0.79)
稀釋															$	0.42					$	(0.79)
股票不包括在攤薄後的每股金額中，因為它們的影響本來是反稀釋的															1.7						15.5

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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

以下管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析部分包含前瞻性陳述，其中涉及風險和不確定性。由於各種因素，包括第二部分第1A項 “風險因素” 中列出的因素，我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異。中期財務報表和本管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析應與截至2023年12月31日止年度的財務報表及其附註以及相關的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析一起閲讀，後者載於我們截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告。

概述

Neurocrine Biosciences是一家專注於神經科學的生物製藥公司，其目的很簡單：減輕需求旺盛但選擇很少的人的痛苦。我們致力於為未得到充分治療的神經系統、神經內分泌和神經精神疾病患者發現和開發改變生活的治療方法。該公司的多元化產品組合包括美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的遲發性運動障礙、與亨廷頓氏病相關的舞蹈病、腎上腺功能不全以及子宮內膜異位症和子宮肌瘤的治療方法、歐洲藥品管理局（EMA）批准的經典先天性腎上腺皮質增生（CAH）療法以及多元化的先進臨牀產品組合多個治療領域的分期項目。

我們推出了 INGREZZA®（纈苯那嗪）是美國食品藥品管理局於2017年5月批准的第一種用於治療遲發性運動障礙的藥物，並於2023年8月用於治療與亨廷頓氏病相關的舞蹈病的成年人。

我們的合作伙伴三菱田邊製藥公司（MTPC）推出了 DYSVAL®（纈苯那嗪）將於2022年6月在日本用於治療遲發性運動障礙，隨後在其他特定亞洲市場以REMLEAS的名義銷售®（纈苯那嗪）。我們根據MTPC的纈苯那嗪淨銷售額按階梯百分比率獲得特許權使用費。

我們的合作伙伴 AbbVie 推出了 ORILISSA®（elagolix 片劑）於 2018 年 8 月在美國上市，用於治療與子宮內膜異位相關的中度至重度疼痛，ORIAHNN®（elagolix、雌二醇和醋酸諾瑞酮膠囊和elagolix膠囊）於2020年6月在美國上市，用於治療因子宮肌瘤引起的大量月經出血。我們將根據艾伯維對elagolix的淨銷售額按階梯百分比率獲得特許權使用費。

業務亮點

2024 年 1 月：

•選擇以現金結算2024年5月15日到期的可轉換優先票據的所有轉換。

2024 年 4 月：

•已完成的針對重度抑鬱症成年受試者的 NBI-1065845 第 2 期研究報告了陽性的 2 期數據。該研究達到了其主要和關鍵次要終點。

•向美國食品藥品管理局提交了兩份新藥申請，要求crinecerfont作為典型先天性腎上腺增生的成人和兒童患者的治療方法。

•INGREZZA 已獲得 FDA 的批准®斯普林克（纈苯那嗪）膠囊，一種新的INGREZZA膠囊口服顆粒配方。

截至2024年和2023年3月31日止三個月的經營業績

收入

按銷售產品劃分的產品淨銷售額。

									三個月已結束 3月31日
(以百萬計）															2024						2023
英格雷扎															$	506.0					$	410.4
其他															3.0						4.9
產品淨銷售總額															$	509.0					$	415.3

與去年同期相比，產品淨銷售總額的增長主要反映了INGREZZA淨產品銷售額的增長，這得益於強勁的潛在患者需求和毛淨動態的改善。

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按類別劃分的合作收入。

									三個月已結束 3月31日
(以百萬計）															2024						2023
特許權使用費收入															$	4.1					$	4.2
其他															2.2						0.9
合作收入總額															$	6.3					$	5.1

列報的所有時期的總合作收入主要反映了艾伯維在elagolix的淨銷售額和DYSVAL的MTPC淨銷售額中獲得的特許權使用費收入。

運營費用

收入成本。

									三個月已結束 3月31日
(以百萬計）															2024						2023
收入成本															$	7.5					$	8.5

與去年同期相比，收入成本的變化主要反映了INGREZZA淨產品銷售額的增加，但由於我們與BIAL的商業化和銷售ONGENTYS許可協議終止而導致的成本下降所抵消，該協議於2023年12月生效®（opicapone）在美國和加拿大。

按類別進行研究和開發。

我們通過向發現、研發計劃和業務發展機會投入大量資源來支持我們的藥物發現和開發工作。費用根據發生時的計劃狀態反映在適用的開發階段中。因此, 同一個方案可以反映在同一報告期的不同發展階段.對於我們的一些項目，研發活動是我們合作安排的一部分。

									三個月已結束 3月31日
（單位：百萬）															2024						2023
後期階段															$	24.2					$	30.1
早期階段															27.2						28.9
研究和發現															26.2						20.8
里程碑															6.1						—
工資和福利															57.6						47.8
設施和其他															18.1						11.9
研究和開發總額															$	159.4					$	139.5

後期階段。 包括在第二階段註冊研究和所有後續活動中為候選產品產生的費用。

與去年同期相比，後期支出的減少主要反映了2023年第三季度CAH中crinecerfont的第三階段項目成功完成。

早期階段. 包括相關監管機構通過二期非註冊研究批准在研新藥申請後為候選產品產生的費用。

與去年同期相比，早期支出的變化主要反映了對推進第二階段精神病學項目的投資增加，但被癲癇早期項目支出的減少所抵消。

研究與發現。 包括在相關監管機構批准研究性新藥申請之前產生的費用。

與去年同期相比，研究和發現費用的增加主要反映了對臨牀前開發項目的投資增加。

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里程碑。包括與我們的合作安排相關的里程碑費用。

2024年第一季度的里程碑支出主要反映了根據我們與Voyager Therapeutics, Inc.（Voyager）的合作，我們在弗裏德賴希共濟失調計劃下選擇開發候選藥物時確認的500萬美元支出。

工資和福利。包括與參與研發活動的員工相關的工資和工資、工資税、福利和股票薪酬所產生的成本。基於股票的薪酬可能會根據我們無法控制的因素（例如股票補助金髮放之日的股價）而在不同時期之間波動。

與去年同期相比，工資和福利支出的增加主要反映了員工人數的增加，包括非現金股票薪酬支出增加了320萬美元。

設施及其他。 包括為多個計劃受益而產生的間接成本，包括折舊、信息技術和其他基於設施的費用，例如租金支出。

收購了在制研究與開發（IPR&D）。

									三個月已結束 3月31日
(以百萬計）															2024						2023
收購了正在進行的研發															$	6.0					$	143.9

2024年第一季度，我們確認了600萬美元的知識產權研發費用，用於支付預付費用。2023年第一季度，我們確認了與Voyager擴大合作後支付的預付費用1.439億美元。2023年第一季度，我們確認了1.439億美元的知識產權研發費用，用於支付預付費用。

銷售、一般和管理或 SG&A。

									三個月已結束 3月31日
(以百萬計）															2024						2023
銷售、一般和管理															$	243.1					$	242.7

與去年同期相比，銷售和收購費用的變化主要反映了對我們商業組織的持續投資，包括啟動前的crinecerfont活動，但被其他一般和管理成本的減少所抵消。

其他（費用）收入，淨額。

									三個月已結束 3月31日
（單位：百萬）															2024						2023
利息支出															$	(1.1)					$	(1.1)
股權證券的未實現收益															1.6						2.2
與可轉換優先票據相關的費用															(88.7)						—
投資收入及其他，淨額															23.4						9.8
其他（支出）收入總額，淨額															$	(64.8)					$	10.9

與去年同期相比，其他（支出）收入總額（淨額）的變化主要反映了與可轉換優先票據嵌入式轉換選項分叉相關的8,870萬美元確認的支出，但部分被債務證券投資利息收入的增加所抵消。

20

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受益於所得税。

									三個月已結束 3月31日
（單位：百萬）															2024						2023
從所得税中受益															$	(8.9)					$	(26.7)

2024年第一季度的有效税率與聯邦和州法定税率不同，這主要是由於研究活動產生的抵免、某些不可扣除的費用，包括債務清償、與股票薪酬相關的超額税收優惠，以及在外國司法管轄區發生的未記錄税收優惠的損失，因為管理層無法得出此類損失的税收優惠很可能在未來實現的結論。去年同期，有效税率與聯邦和州法定税率不同，這主要是由於與股票薪酬相關的超額税收優惠。

淨收益（虧損）。

									三個月已結束 3月31日
（單位：百萬）															2024						2023
淨收益（虧損）															$	43.4					$	(76.6)

與去年同期相比，淨收益（虧損）的變化主要反映了INGREZZA淨產品銷售額的增加以及與我們的合作相關的知識產權研發支出的減少，但部分被與可轉換優先票據嵌入式轉換期權分叉以及對我們擴大臨牀投資組合的投資增加有關的8,870萬美元確認的支出所抵消。

流動性和資本資源

流動性來源

我們認為，我們現有的資本資源、預期的INGREZZA產品淨銷售所產生的資金和投資收益將足以滿足我們目前和預計的至少未來12個月的資金需求。但是，我們無法保證我們現有的資本資源和預期收入足以按計劃進行和完成所有研發計劃或商業化活動。只要條件有利，我們可能會尋求進入公共或私募股權市場，或者尋求機會在未來獲得額外的債務融資。我們還可能通過戰略聯盟或其他籌資機制尋求額外資金。但是，我們無法保證按照我們可接受的條件提供充足的資金。

有關我們財務狀況的信息。

（單位：百萬）			3月31日 2024						十二月三十一日 2023
現金、現金等價物和有價證券總額			$	1,911.0					$	1,719.1
營運資金：
流動資產總額			$	1,799.0					$	1,607.0
減去流動負債總額			712.9						654.8
營運資金總額			$	1,086.1					$	952.2

有關我們現金流的信息。

			三個月已結束 3月31日
（單位：百萬）			2024						2023
來自經營活動的現金流			$	130.3					$	(125.2)
來自投資活動的現金流			(55.0)						(42.1)
來自融資活動的現金流			69.9						8.2
現金、現金等價物和限制性現金的變化			$	145.2					$	(159.1)

經營活動產生的現金流。 與去年同期相比，經營活動現金流的變化主要反映了INGREZZA產品淨銷售額的增加以及與我們的合作相關的前期付款減少，但部分被與可轉換優先票據嵌入式轉換期權分叉以及對我們擴大臨牀投資組合的投資增加有關的8,870萬美元確認的支出所抵消。

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來自投資活動的現金流。 投資活動產生的現金流的週期性波動主要反映了與我們的債務證券投資的購買、銷售和到期日相關的時間差異以及投資組合的變化。

去年同期投資活動的現金流也反映了對Voyager的3,130萬美元的股權投資，這與我們在2023年第一季度擴大合作有關。

來自融資活動的現金流。 來自融資活動的現金流反映了我們在所有報告期內發行普通股的收益。

物質現金需求

在製藥行業，成功完成所有階段的研發和商業化候選產品可能需要大量的時間和資本資源，而最終所需的時間和支出無法準確估計，因為候選產品的類型、複雜性、新穎性和預期用途會有很大差異。

執行業務戰略所需的資金存在許多不確定性，如果我們的某些業務領域出現不可預見的困難，我們可能需要投入大量支出。特別是，我們未來的資本要求將取決於許多因素，包括：

•INGREZZA、ORILISSA、ORIAHNN 和/或 DYSVAL 的商業成功；

•我們的研究和臨牀開發計劃持續取得科學進展；

•我們研發計劃的規模和複雜性；

•臨牀前測試和臨牀試驗的進展；

•獲得監管部門批准所涉及的時間和成本；

•商業化活動和安排的成本，包括我們的廣告活動；

•我們的候選產品的製造成本；

•提交和進行專利申請、執行專利索賠或參與幹預程序或其他專利訴訟所涉及的費用；

•相互競爭的技術和市場發展；以及

•與未來任何訴訟有關的事態發展。

除了上述因素外，我們還有重要的未來資本要求，包括：

外部業務發展。 除了獨立開發和銷售產品外，我們還可能不時簽訂合作和許可協議或收購企業，以增強我們的藥物開發和商業能力。就我們現有的合作和許可協議而言，在實現某些里程碑後，我們可能需要支付高達約175億美元的未來款項。

有關我們重要合作和許可協議的更多信息，請參閲簡明合併財務報表附註2。

租賃。 我們已經開始的運營租約的期限從2025年到2036年到期，包括辦公空間和研發實驗室，包括我們的公司總部。

2022年2月8日，我們簽訂了租賃協議，將在加利福尼亞州聖地亞哥建造一座四棟建築的校園設施，其中包括建造第五棟建築的六年期期權。這個校園設施由辦公空間和研發實驗室組成，現在是我們的公司總部。

校園設施的建設是分階段進行的。第一階段的施工於2023年12月完成，由兩棟與辦公空間有關的建築物組成。當我們開始佔用新的校園設施時，當我們確定租賃容量過剩時，我們將轉租某些現有的租賃場所。

有關我們租賃的更多信息，包括我們在不可取消的運營租賃下的大致未來最低租賃付款額，請參閲簡明合併財務報表附註7。

可轉換優先票據。 2017年5月2日，我們完成了2024年5月15日到期的2.25％固定利率可轉換優先票據（2024年票據）的私募本金總額為5.175億美元。2020年，我們回購了2024年票據的總本金1.362億美元，現金回購總額為1.869億美元。2022年，我們回購了2024年票據的總本金額為2.108億美元，現金回購總額為2.790億美元。截至2024年3月31日，2024年票據的本金總額為1.704億美元仍未償還。

22

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在2024年5月15日之前的預定交易日營業結束之前，2024年票據的持有人可以隨時轉換2024年票據。2024年1月，我們向2024年票據的持有人發出了通知，他們選擇以現金結算2024年1月15日當天或之後發生的所有2024年票據兑換。因此，轉換後，2024年票據的持有人將以現金形式獲得其2024年票據的本金和任何轉換溢價，這些溢價是根據觀察期內連續30個交易日中每個交易日的每股成交量加權平均價格（VWAP）計算得出的。截至2024年3月31日，2024年票據的公允價值為3.095億美元。

2024年票據不包含任何財務或運營契約，也不包含對我們支付股息、發行其他債務或發行或回購證券的任何限制。2024年票據有一些慣常的違約事件，包括在某些違約事件中，2024年票據的100％本金以及應計和未付利息將到期應付。

有關2024年票據的更多信息，請參閲簡明合併財務報表附註8。

關鍵會計政策與估計

正如我們在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中披露的那樣，我們的關鍵會計政策沒有變化。

利率風險

我們維持多元化的投資組合，包括期限不超過三年的低風險、投資級債務證券，包括對商業票據、政府擔保實體的證券和受利率風險影響的公司債券的投資。我們投資活動的主要目標是保持本金和維持流動性。如果利率在2024年3月31日發生1％的不利變化，則不會對截至該日我們投資組合的公允價值產生實質性影響。

前瞻性陳述

本10-Q表季度報告包含涉及許多風險和不確定性的前瞻性陳述。儘管我們的前瞻性陳述反映了管理層的真誠判斷，但這些陳述只能基於我們目前已知的事實和因素。因此，這些前瞻性陳述本質上受風險和不確定性的影響，實際結果和結果可能與前瞻性陳述中討論的結果和結果存在重大差異。

前瞻性陳述可以通過使用 “相信”、“期望”、“希望”、“可能”、“將”、“計劃”、“打算”、“估計”、“可能”、“應該”、“將”、“繼續”、“尋求”、“形式” 或 “預期” 等前瞻性詞語或其他類似詞語（包括在否定詞中的用法）來識別，也可以通過對未來的討論來識別諸如新產品的開發、技術改進、可能的立法變化以及其他非歷史陳述等事項。這些陳述包括但不限於標題為 “風險因素”、“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 以及本報告其他章節下的陳述。你應該意識到，第二部分標題為 “第1A項” 的標題下討論的任何事件的發生。風險因素” 和本報告中的其他內容可能會嚴重損害我們的業務、經營業績和財務狀況，如果發生任何此類事件，我們普通股的交易價格可能會下跌，您可能會損失我們普通股的全部或部分價值。

本報告中作出的警示性陳述旨在適用於所有相關的前瞻性陳述，無論這些陳述可能出現在本報告中。我們敦促您不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本報告發布之日。除非法律要求，否則即使將來有新的信息，我們也沒有義務更新我們的前瞻性陳述。

第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露

關於我們的市場風險敞口和管理的討論載於本10-Q表季度報告的第一部分第2項，標題為 “利率風險”。

23

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第 4 項控制和程序

我們維持披露控制和程序，旨在確保在美國證券交易委員會規則和表格規定的時間表內記錄、處理、彙總和報告經修訂的《1934年交易法》要求在報告中披露的信息，並收集此類信息並將其傳達給我們的管理層，包括酌情傳達給我們的管理層，包括首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制措施和程序，無論設計和運作多好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，在達到合理的保證水平時，管理層必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本效益關係。

根據美國證券交易委員會第13a-15（b）條的要求，我們在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，對截至本報告所涉季度末披露控制和程序的設計和運作的有效性進行了評估。基於上述情況，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

財務報告內部控制的變化

還在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，對我們在截至2024年3月31日的季度中發生的財務報告內部控制的任何變化進行了評估，這些變化已經或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生了重大影響。

在截至2024年3月31日的季度中，我們實施了新的全公司企業資源規劃（ERP）系統。作為系統實施的一部分，我們評估了對控制環境的影響，並在必要時修改了內部控制。在截至2024年3月31日的季度中，我們對財務報告的內部控制（定義見1934年《證券交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有其他重大變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或者合理地可能產生重大影響。

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第二部分。其他信息

第 1 項。法律訴訟

我們可能會不時受到法律訴訟或在正常業務過程中提出的索賠。我們目前認為，針對我們的任何索賠或訴訟無論是個人還是總體而言，都不可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。但是，鑑於訴訟固有的不可預測性，我們無法預測這些問題的結果。

第 1A 項。風險因素

以下信息列出了風險因素，這些風險因素可能導致我們的實際業績與我們在本10-Q表季度報告中以及我們可能不時做出的前瞻性陳述中包含的前瞻性陳述存在重大差異。如果實際發生以下任何風險，我們的業務、經營業績、前景或財務狀況可能會受到損害。我們目前不知道或我們目前認為不重要的其他風險也可能影響我們的業務運營。下面用星號 (*) 列出的風險因素包含我們截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告中列出的風險因素的變化。

摘要風險因素

我們面臨與業務相關的風險和不確定性，其中許多風險和不確定性是我們無法控制的。 特別是，與我們的業務相關的風險包括：

•如果將來獲得批准，我們可能無法繼續成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品或任何候選產品商業化。

•如果醫生和患者不繼續接受INGREZZA或不接受我們的任何其他產品，或者我們的銷售和營銷工作無效，我們可能無法產生足夠的收入。

•頒佈的醫療改革、藥品定價措施和其他近期的立法舉措，包括2022年的《通貨膨脹降低法》，可能會對我們的業務產生不利影響。

•我們面臨激烈的競爭，如果我們無法有效競爭，對我們產品的需求可能會減少。

•我們的臨牀試驗可能由於安全或其他原因而延遲，或者未能證明我們的候選產品的安全性和有效性，這可能會阻礙或嚴重延遲其監管部門的批准。

•由於我們的候選產品的開發受到很大程度的技術不確定性的影響，因此我們可能無法成功開發任何候選產品。

•我們依賴當前的合作者來開發和商業化我們的幾種產品和候選產品，並且可能需要進行未來的合作來開發和商業化我們的某些候選產品。

•使用我們批准的產品或合作者的產品可能會產生副作用或不良事件。

•我們已經擴大了組織規模，需要繼續擴大我們的組織規模。我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會對我們的經營業績產生不利影響。

•如果我們無法留住和招聘合格的科學家和其他員工，或者如果我們的任何主要高級管理人員停止在我們工作，則可能會延遲我們的開發工作或影響我們對INGREZZA或任何其他產品的商業化，或美國食品藥品管理局未來批准的任何候選產品。

•我們目前沒有製造能力。如果INGREZZA或我們任何其他產品的第三方製造商或我們的任何候選產品未能為我們的問題投入足夠的時間和資源，或者他們的表現不合格，我們的臨牀試驗和產品推出可能會延遲，我們的成本可能會增加。

•我們目前依賴數量有限的第三方供應商。這些供應商的流失，或者INGREZZA或我們任何其他產品的供應延遲或出現問題，可能會對我們成功將INGREZZA或任何其他產品商業化的能力產生重大不利影響。

•我們向第三方許可了一些核心技術和候選藥物。如果我們違背了這些許可證規定的任何義務，或者違反了這些許可證的條款，我們可能會失去對這些技術和候選藥物的權利，或者被迫支付賠償金。

•如果我們無法保護我們的知識產權，我們的競爭對手可能會根據我們的發現開發和銷售產品，這可能會減少對我們產品的需求。

25

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•政府和第三方付款人可能會對我們的產品實施銷售和藥品定價控制，或者限制我們產品的承保範圍和/或報銷，或者就我們的產品狀況實施政策和/或做出決定，這可能會限制我們的產品收入並延遲持續盈利。

•我們的債務可能使我們面臨風險，可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。

•我們有虧損的歷史，預計在可預見的將來會增加支出，我們可能無法維持盈利。

•我們的客户非常集中，因此失去重要客户可能會損害我們的業務。

•將來我們可能需要額外的資金。如果我們無法籌集額外資金，我們可能無法為我們的業務計劃和未來的研究、開發、商業和製造工作提供資金。

與我們公司相關的風險

如果將來獲得批准，我們可能無法繼續成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品或任何候選產品商業化。

我們能否創造符合預期的INGREZZA收入最終取決於我們繼續成功地將INGREZZA商業化並確保足夠的第三方補償的能力。我們在藥品營銷和銷售方面的經驗始於2017年獲得INGREZZA的批准，當時我們僱用了銷售隊伍，建立了分銷和報銷能力，所有這些都是成功將我們當前和未來的產品商業化所必需的。我們繼續投資於我們的商業基礎設施和分銷能力，包括擴大我們的專業銷售隊伍，我們在2021年第三季度宣佈擴張，並於2022年4月完成。儘管我們的團隊成員和顧問具有營銷和銷售藥品的經驗，但在管理人員和基礎設施的快速增長方面，我們可能面臨困難，並且無法保證我們將能夠維持必要的人員、系統、安排和能力，以便將來繼續成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品，或美國食品藥品管理局或外國同等機構批准的任何候選產品商業化。

此外，我們的業務已經並將繼續受到健康流行病或流行病的不利影響。在該國部分地區，一些醫院、社區心理健康機構和其他醫療機構的政策繼續限制我們的銷售代表、醫療事務人員和患者進入此類機構。此外，許多醫療保健從業人員已採用遠程醫療進行患者互動，這可能會影響醫療保健從業人員篩查和診斷與亨廷頓氏病相關的遲發性運動障礙或舞蹈病的能力。

如果醫生和患者不繼續接受INGREZZA或不接受我們的任何其他產品，或者我們的銷售和營銷工作無效，我們可能無法產生足夠的收入。

INGREZZA或我們的任何其他產品的商業成功將取決於醫學界和患者對這些產品的安全有效認可。

INGREZZA或我們的任何其他產品的市場接受度可能會受到多種因素的影響，包括：

•獲得其他適應症上市批准的時間；

•產品的安全性和有效性；

•我們產品的定價；

•醫療保健付款人保險的可用性以及產品的充足報銷；

•公眾對我們可能開發的任何產品的看法；

•針對我們目標市場的現有競爭對手產品的成功或同等或優質產品的出現；以及

•產品的成本效益。

如果醫學界、患者和付款人不繼續認為我們的產品安全、有效、卓越和/或具有成本效益，我們可能無法創造足夠的收入。

26

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我們面臨激烈的競爭，如果我們無法有效競爭，對我們產品的需求可能會減少。

生物技術和製藥行業受到迅速而激烈的技術變革的影響。在開發和營銷我們的產品和候選產品的過程中，我們面臨並將繼續面臨來自學術機構、政府機構、研究機構以及生物技術和製藥公司的競爭。

除其他外，競爭還可能源於：

•其他藥物開發技術;

•預防或減少疾病發病率的方法，包括疫苗；以及

•新的小分子或其他類別的治療藥物。

其他人的開發（包括仿製藥等效物的開發）可能會使我們的候選產品或技術過時或失去競爭力。

我們正在商業化研究或開發用於治療多種疾病的產品，包括子宮內膜異位症、遲發性運動障礙、與亨廷頓氏病相關的舞蹈病、子宮肌瘤、典型的先天性腎上腺增生、疼痛、帕金森氏病和其他神經病學、神經內分泌學和神經精神病學相關疾病和障礙，我們的產品和候選產品有許多競爭對手。如果我們競爭對手的一個或多個產品或計劃取得成功（包括開發仿製藥等效物），我們產品的市場可能會減少或消失。

•INGREZZA 與 AUSTEDO 競爭®（deutetrabenazine）由梯瓦製藥工業公司銷售，用於治療成人遲發性運動障礙和與亨廷頓氏病相關的舞蹈病。2023年2月推出了每日一次的AUSTEDO（AUSTEDO XR）劑量。此外，還有許多用於治療標籤外的遲發性運動障礙的市售藥物，例如XENAZINE®（丁苯那嗪）和仿製藥物，以及各種抗精神病藥物（例如氯氮平）、抗膽鹼藥、苯二氮卓類藥物（標籤外）和肉毒毒素。此外，其他公司還有幾項針對亨廷頓氏病的臨牀開發項目。

•ORILISSA和ORIAHNN分別與幾種經美國食品藥品管理局批准的用於治療子宮內膜異位症、子宮肌瘤、不孕症和中樞性早熟的產品競爭。此外，還有來自手術幹預的競爭，包括子宮切除術和消融術。除了這些選擇之外，還有許多臨牀開發項目是未來的潛在競爭對手。最後，有許多藥物用於治療疾病症狀（與子宮內膜異位症或子宮肌瘤直接對比），這些藥物也可能起到競爭作用：口服避孕藥、非甾體抗炎藥和其他止痛藥，包括阿片類藥物。

•對於CAH，高劑量的皮質類固醇是當前的治療標準，既可以糾正內源性皮質醇缺乏症，也可以降低過多的促腎上腺皮質激素水平。僅在美國，就有二十多家公司生產類固醇產品。此外，其他公司還有幾項針對CAH的臨牀開發項目。

•我們將來可能用於癲癇的研究性治療方法可能會與其他幾家公司正在推行的眾多經批准的抗癲癇藥物和處於開發階段的計劃競爭。常用的抗癲癇藥物包括苯妥英、左乙拉西坦、brivaracetam、cenobamate、卡馬西平、氯巴贊、拉莫三嗪、丙戊酸鹽、奧卡西平、託吡酯、拉考沙胺、派拉帕尼和大麻二酚等。目前尚無經美國食品藥品管理局批准的專門用於早期嬰兒癲癇性腦病 SCN8A-DEE 的治療方法；但是，這些患者羣體目前使用許多不同的抗癲癇藥物。

•我們將來可能用於精神分裂症、快感缺失和抑鬱症的研究性療法可能會與其他公司正在實施的幾個處於開發階段的項目競爭。目前，沒有經美國食品藥品管理局批准的專門用於快感缺陷或與精神分裂症相關的認知障礙的治療方法；但是，這些患者羣體目前使用許多不同的抗精神病藥物。

•將來，我們可能用於神經病學、神經內分泌學和神經精神病學的研究性療法可能會與其他幾家公司正在推行的眾多批准產品和處於開發階段的計劃競爭。

27

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與我們相比，我們的許多競爭對手和潛在競爭對手的實力要大得多：

•資本資源；

•銷售和營銷經驗；

•研究與開發資源，包括人員和技術；

•監管經驗；

•臨牀前研究和臨牀測試經驗；

•製造、營銷和分銷經驗；以及

•生產設施。

此外，某些疾病或療法的競爭加劇可能使我們更難招募或招募患者參與類似疾病或療法的臨牀試驗。

*我們的臨牀試驗可能由於安全或其他原因而延遲，或者未能證明我們的候選產品的安全性和有效性，這可能會阻礙或嚴重延遲其監管部門的批准。

在獲得監管部門批准銷售我們的任何潛在產品之前，我們必須對這些候選產品進行廣泛的臨牀前和臨牀測試，以證明其對人類的安全性和有效性。臨牀試驗既昂貴又耗時，可能需要數年才能完成，而且結果不確定。

在候選產品的臨牀試驗中，我們面臨的風險是：

•美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能不允許為我們的候選藥物啟動人體臨牀研究所需的IND或外國同等申請，或者FDA或類似的外國監管機構可能需要額外的臨牀前研究作為啟動1期臨牀研究的條件，或額外的臨牀研究以從1期進展到2期，或從2期進展到3期，或獲得NDA批准的額外臨牀研究；

•候選產品可能不像其他競爭產品候選產品一樣有效或有效；

•我們可能會發現候選產品可能造成有害的副作用，或者所需的毒理學或其他研究的結果可能不被美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構接受；

•臨牀試驗結果可能無法複製先前試驗的結果；

•美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能要求使用可能對治療效果不敏感的新終點或實驗性終點；

•我們或美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能會暫停或更改試驗；

•結果可能不具有統計學意義；

•臨牀部位啟動或患者招募和入組可能比預期的慢或更難；

•FDA 或類似的外國監管機構不得接受來自美國以外的任何試驗或試驗場所的數據；

•患者可能會退出試驗；

•可能發生不可預見的中斷或延誤，原因是人為或自然災害、公共衞生流行病或流行病或其他業務中斷，包括例如俄羅斯和烏克蘭之間的衝突和中東衝突；以及

•監管要求可能會改變。

這些風險和不確定性會影響我們的所有臨牀項目，上述任何臨牀、監管或運營事件都可能改變我們計劃的臨牀和監管活動。例如，俄羅斯和烏克蘭之間的衝突，加上對俄羅斯的制裁，導致我們暫停了在俄羅斯和烏克蘭的所有計劃臨牀試驗活動。結果，我們在確定和實施替代臨牀試驗場所的同時，我們計劃中的纈苯那嗪和luvadaxistat的臨牀開發時間表被嚴重推遲，而我們現在已經完成了這項工作。此外，上述任何事件都可能導致項目暫停和/或無法申請必要的監管部門批准。

此外，晚期臨牀試驗通常是針對病情最晚期的患者進行的。在治療過程中，這些患者可能會死亡或遭受其他不良醫療影響，其原因可能與正在測試的藥物無關，但仍可能對臨牀試驗的進行、完成和結果產生不利影響。在完成候選產品的臨牀試驗方面出現任何失敗或重大延誤都可能嚴重損害我們的業務。

28

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即使臨牀試驗成功完成，我們也無法保證 FDA 或類似的外國監管機構會像我們一樣解釋結果，在我們提交候選產品供批准之前，可能需要進行更多試驗。美國食品和藥物管理局和類似的外國監管機構在批准過程中擁有很大的自由裁量權，可以拒絕接受實質性審查的申請，也可以在對申請進行審查後形成意見，認為該申請不足以批准候選產品。如果美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構不接受我們的審查申請或批准我們的申請，我們可能需要花費大量的額外資源來進行額外的試驗，以支持我們的候選產品的潛在批准，而這些資源可能不向我們提供。根據這些額外試驗或可能需要的任何其他研究的範圍，我們提交的任何申請的批准可能會被嚴重延遲。美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構也可能認為任何此類額外研究都不夠，我們可能被迫推遲或放棄批准申請。

由於我們的候選產品的開發受到很大程度的技術不確定性的影響，因此我們可能無法成功開發任何候選產品。

只有少數研究和開發項目最終產生了商業上成功的藥物。

由於多種原因，在開發初期看似有希望的潛在產品可能無法進入市場。這些原因包括潛在產品可能會：

•在臨牀前研究或臨牀試驗中被發現無效或造成有害副作用；

•未能及時或根本沒有獲得必要的監管批准；

•因第三方的專有權利而被禁止商業化；

•難以大規模製造；或

•商業化不經濟或未能獲得市場認可。

如果我們的任何候選產品遇到任何潛在問題，我們可能永遠無法成功推銷該候選產品。

*我們依賴當前的合作者來開發和商業化我們的幾種產品和候選產品，並且可能需要進行未來的合作來開發和商業化我們的某些候選產品。

我們依賴當前的合作者來開發和商業化我們的幾種產品和候選產品，並且可能需要進行未來的合作來開發和商業化我們的某些候選產品。例如，我們依賴艾伯維來製造和商業化奧裏利薩和奧瑞安，也依賴艾伯維來持續開發elagolix。我們與MTPC合作，在日本實現DYSVAL的商業化，並在其他特定亞洲市場繼續開發和商業化用於運動障礙的纈苯那嗪。我們的其他合作者包括Xenon Pharmicals, Inc.、Idorsia製藥有限公司、武田製藥有限公司、Nxera Pharma UK Limited（前身為Heptares Therapeutics Limited）和Voyager Therapeutics, Inc.

我們當前和未來的合作和許可可能會使我們面臨許多風險，包括：

•戰略合作者可以出售、轉讓或剝離與我們的合作產品或候選產品相關的資產或計劃；

•我們可能需要花費大量的業務、財務和管理資源；

•我們可能需要承擔大量的實際或或有負債；

•我們可能無法控制我們的戰略合作者為我們的產品或候選產品的開發或商業化投入的資源數量和時間；

•我們可能無法影響我們的戰略合作者關於合作產品和候選產品的開發和合作的決策，因此，我們的合作伙伴可能無法以符合我們最大利益的方式進行或優先考慮這些合作產品和候選產品的開發和商業化；

•戰略合作者可能選擇適應症或設計臨牀試驗，但可能不如我們這樣做那麼成功；

•戰略合作者可能無法及時開展合作活動、提供足夠的資金、終止臨牀試驗或放棄候選產品、重複或進行新的臨牀試驗，或要求新版本的候選產品進行臨牀測試；

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•戰略合作者不得尋求戰略合作安排所產生的產品的進一步開發和商業化，也不得選擇終止研發計劃；

•我們與戰略合作伙伴之間可能會出現分歧或爭議，導致延誤或代價高昂的訴訟或仲裁，從而轉移管理層的注意力並消耗資源；

•戰略合作者可能會遇到財務困難；

•戰略合作者可能無法妥善維護、執行或捍衞我們的知識產權，或者可能以危害或使我們的專有信息失效或使我們面臨潛在訴訟的方式使用我們的專有信息；

•我們或戰略合作者可能終止該安排（全部或部分）或允許其到期，這將延遲開發和商業化，導致分歧或爭議，或可能增加開發和商業化我們的產品或候選產品的成本；以及

•戰略合作者可以單獨或與其他人一起開發可能與我們的產品或候選產品。

如果出現任何這些問題，可能會延遲和/或負面影響候選藥物的開發和商業化，並最終影響我們的產品收入的產生。

使用我們批准的產品或合作者的產品可能會產生副作用或不良事件。

與大多數藥品一樣，使用我們批准的產品或合作者的產品可能會產生副作用或不良事件，這些副作用或不良事件的嚴重程度可能有所不同（從輕微的不良反應到死亡）和頻率（罕見或普遍）。隨時可能觀察到與使用我們或合作者的產品相關的副作用或不良事件，包括在產品商業化之後，任何此類副作用或不良事件的報告都可能對我們或合作者的產品的需求產生負面影響，或影響我們或我們的合作者維持對此類產品的監管批准的能力。與使用我們批准的產品或合作者的產品相關的副作用或其他安全問題可能會要求我們或我們的合作者修改或停止這些產品的商業化，或者使我們面臨產品責任訴訟，這將損害我們的業務。監管機構可能會要求我們或我們的合作者就我們未計劃或預期的產品的安全性和有效性進行更多研究。此外，無法保證我們或我們的合作者會及時或永遠以令美國食品和藥物管理局或任何監管機構滿意的方式解決與任何產品相關的不良事件相關的任何問題，這可能會損害我們的業務、前景和財務狀況。

*我們已經擴大了組織規模，將需要繼續擴大我們的組織規模。我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會對我們的經營業績產生不利影響。

截至 2024 年 3 月 31 日，我們有大約 1,448 名全職員工。儘管我們大幅擴大了組織規模，但我們可能需要增加額外的合格人員和資源，尤其是在最近銷售隊伍規模擴大的情況下。我們目前的基礎設施可能不足以支持我們的開發和商業化努力以及預期的增長。未來的增長將給我們的組織帶來顯著的額外責任，包括需要確定、招聘、維持和整合更多員工，實施和擴大管理、運營和財務體系，而且可能成本高昂，佔用我們經營業務其他方面的時間，包括候選產品的開發和商業化。例如，我們正在實施新的全公司企業資源規劃 (ERP) 系統，以簡化某些現有的業務、運營和財務流程。該項目需要並將繼續需要資本和人力資源的投資，重新設計我們的業務流程，以及許多員工的注意力，否則他們本來會專注於我們業務的其他方面。ERP系統實施或設計中的任何中斷、延遲或缺陷都可能對我們對財務報告的內部控制的有效性或我們準確維護賬簿和記錄、提供準確、及時和可靠的財務和經營業績報告或以其他方式經營業務的能力產生不利影響。這些後果中的任何一個都可能對我們的經營業績和財務狀況產生不利影響。

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我們未來的財務業績以及將INGREZZA和我們的任何其他產品或未來獲得監管部門批准的任何候選產品商業化的能力，將部分取決於我們有效管理未來任何增長的能力。特別是，在我們將INGREZZA商業化時，我們將需要支持銷售隊伍的培訓和持續活動，並可能需要繼續擴大管理、運營、財務和其他資源的員工基礎。為此，我們必須能夠成功：

•有效管理我們的開發工作；

•整合額外的管理、行政和製造人員；

•進一步發展我們的營銷和銷售組織；

•在競爭日益激烈、通貨膨脹的市場中，以適當的條件向我們的員工提供報酬；

•吸引和留住員工；以及

•維持足夠的行政、會計和管理信息系統和控制。

我們可能無法完成這些任務或成功管理我們的運營，因此，可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。我們未能實現這些目標中的任何一個都可能損害我們的財務業績和前景。

*如果我們無法留住和招聘合格的科學家和其他員工，或者如果我們的任何主要高級管理人員停止在我們工作，則可能會延遲我們的開發工作或影響我們對INGREZZA或任何其他產品的商業化，或美國食品藥品管理局未來批准的任何候選產品。

我們高度依賴我們的主要管理人員、商業和科學人員。這些人的流失都可能阻礙我們目標的實現，包括INGREZZA或我們的任何其他產品的成功商業化，或美國食品藥品管理局未來批准的任何候選產品，包括crinecerfont。此外，招聘和留住合格的科研人員來開展未來的研發工作，以及具有營銷和銷售藥品經驗的人員，對於我們的成功至關重要。鑑於生物技術、製藥和醫療保健公司、大學和非營利研究機構都在競爭有經驗的科學家和具有營銷和銷售醫藥產品經驗的個人，我們可能無法以可接受的條件吸引和留住人員。鑑於最近我們的人員和基礎設施的快速增長以及這些變化對我們企業文化的明顯影響，我們可能會面臨特殊的留存挑戰。此外，我們依靠大量顧問來協助我們制定研發戰略和商業化戰略。我們的顧問可能對其他實體有承諾，或者與其他實體簽訂諮詢或諮詢協議，這可能會限制他們向我們提供的服務。

我們目前沒有製造能力。如果INGREZZA或我們任何其他產品的第三方製造商或我們的任何候選產品未能為我們的問題投入足夠的時間和資源，或者他們的表現不合格，我們的臨牀試驗和產品推出可能會延遲，我們的成本可能會增加。

我們過去曾使用並打算繼續利用第三方製造商來生產我們在臨牀試驗和產品商業化中使用的藥物化合物。我們在為商業目的製造產品方面經驗有限，目前沒有任何製造設施。建立內部商業製造能力將需要大量的時間和資源，我們可能無法及時或成功地建立此類能力。因此，我們依賴並將繼續依賴幾家合同製造商來生產所有用於開發和商業目的的產品，包括INGREZZA。如果我們無法獲得或留住第三方製造商，我們將無法開發或商業化我們的產品，包括INGREZZA。我們用於臨牀試驗和商業目的的產品的製造受特定的 FDA 和同等外國法規的約束，包括現行的《良好生產規範》法規。我們的第三方製造商現在或將來可能不遵守與為臨牀試驗和商業目的製造我們的產品相關的美國食品藥品管理局或同等外國法規，也可能不遵守其他監管要求。我們對合同製造商的依賴也使我們面臨以下風險：

•合同製造商在實現批量生產、質量控制或質量保證方面可能遇到困難，還可能缺乏合格人員或開展業務所需的材料和原料。因此，我們的合同製造商可能無法滿足我們的臨牀計劃，也無法在需要時充分生產商業數量的產品；

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•切換製造商可能很困難，因為潛在製造商的數量有限。我們可能很難或不可能以可接受的條件快速找到替代製造商，或者根本無法找到替代製造商；

•我們的合同製造商可能無法按約定行事，也不得在成功生產、儲存或分銷我們的產品所需的時間內繼續從事合同製造業務；以及

•藥品製造商必須接受FDA、美國緝毒局、相應的外國監管機構和其他機構的持續突擊檢查，以確保嚴格遵守cGMP和其他政府法規以及相應的外國標準。我們無法控制第三方製造商對這些法規和標準的遵守情況。

我們目前依賴第三方製造我們的產品，可能會降低我們銷售INGREZZA或任何其他產品的利潤率（如果有），或者我們未來的產品，以及我們及時和有競爭力的開發和交付產品的能力。

我們目前依賴數量有限的第三方供應商。這些供應商的流失，或者INGREZZA或我們任何其他產品的供應延遲或出現問題，可能會對我們成功將INGREZZA或任何其他產品商業化的能力產生重大不利影響。

製藥產品的製造需要大量的專業知識和資本投資，包括制定必要的過程控制措施，以持續生產足夠數量的活性藥物成分（API）、成品藥品和包裝，同時重複滿足詳細的產品規格。藥品製造商可能會在生產中遇到困難，例如生產成本和產量、過程控制、質量控制和質量保證方面的困難，包括通過經過驗證的測試方法測試穩定性、雜質和雜質水平及其他產品規格，遵守嚴格執行的美國、州和非美國法規，以及人為或自然災害、流行病或流行病或其他業務中斷造成的中斷或延誤。我們依賴數量有限的供應商來生產和包裝INGREZZA及其API。如果我們的INGREZZA第三方供應商遇到這些或任何其他製造、質量或合規性問題，我們可能無法滿足INGREZZA的商業需求，這可能會對我們成功商業化INGREZZA的能力產生重大不利影響。

此外，如果我們的供應商出於任何原因未能或拒絕向我們提供INGREZZA或其API，則需要大量的時間和費用來認證新供應商。FDA 和類似的外國監管機構必須批准藥品中使用的活性和非活性藥物成分以及某些包裝材料的製造商。供應商的流失可能要求我們獲得監管許可，並承擔與原料藥或產品製造工藝轉讓相關的驗證和其他費用。如果延遲對新供應商或設施進行資格認證，或者新供應商無法滿足FDA或類似外國監管機構的批准要求，則INGREZZA可能會出現短缺，這可能會對我們成功商業化INGREZZA的能力產生重大不利影響。

我們向第三方許可了一些核心技術和候選藥物。如果我們違背了這些許可證規定的任何義務，或者違反了這些許可證的條款，我們可能會失去對這些技術和候選藥物的權利，或者被迫支付賠償金。

我們的一些關鍵技術依賴第三方的許可。這些許可證通常要求我們履行各種商業化、報告和其他義務。如果我們不遵守這些義務，我們可能會失去重要的權利。如果我們違背任何許可證規定的義務，我們可能會失去開發、營銷和銷售這些許可證所涵蓋產品的部分或全部權利。此外，如果我們質疑某些知識產權的有效性或可執行性，或者如果我們對協議的全部或部分內容存在重大違約行為且未在商定的補救期內糾正此類違規行為，我們的幾項合作和許可協議允許我們的許可方終止此類協議。此外，如果我們違反許可的任何條款，我們可能會遭受損失。同樣，如果我們失去使用專有研究工具的許可所賦予的權利，可能會對我們現有的合作產生不利影響或對我們建立新合作的能力產生不利影響。我們還面臨這樣的風險，即我們的許可人可能由於多種原因失去專利保護或失去對我們許可的技術的權利，從而損害或取消我們在他們許可下的權利。

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政府和第三方付款人可能會對我們的產品實施銷售和藥品定價控制，或限制我們產品的承保範圍和/或報銷，或就我們的產品狀態實施政策和/或做出決定 這可能會限制我們的產品收入並延遲持續的盈利能力。

我們能否繼續成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品商業化，將部分取決於這些產品和相關治療的承保範圍和充足的報銷範圍。政府和第三方付款人持續努力通過各種手段控制或降低醫療成本和處方藥價格，這可能會影響我們的收入。這些付款人的努力可能會降低我們未來可能開發和銷售的任何產品的價格。

假設我們由第三方付款人獲得給定產品的保險，則由此產生的報銷率可能不夠，或者可能需要共同付款，而患者認為這高得令人無法接受。為治療其病情開處方藥的患者及其處方醫生通常依靠第三方付款人來報銷與處方藥相關的全部或部分費用。除非提供保險並且報銷足以支付我們產品的全部或很大一部分自付費用，否則患者不太可能使用我們的產品。保險決策可能取決於臨牀和經濟標準，當更成熟或成本更低的治療替代品已經可用或隨後問世時，這些標準不利於新藥產品，無論這些替代品是否獲得美國食品藥品管理局的批准。付款人對競爭對手產品的承保決定也可能會影響我們產品的承保範圍。

政府當局和其他第三方付款人正在開發越來越複雜的方法來控制醫療費用，例如限制特定藥物的承保範圍和報銷金額。此外，美國的第三方付款人對藥品的承保和報銷沒有統一的政策要求。因此，藥品的承保範圍和報銷可能因付款人而異。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，這將要求我們分別向每位付款人提供使用我們產品的科學和臨牀支持，而不能保證能夠持續適用承保範圍和足夠的補償，也無法保證在第一時間獲得承保範圍和足夠的補償。此外，政府官員、媒體和其他人關於醫療費用和藥品定價的溝通可能會對我們的股價產生負面影響，即使此類溝通最終不會影響我們產品的承保或報銷決定。

在獲得新批准的藥物或適應症的保險和報銷方面也可能會出現重大延遲，而且承保範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准該藥物的用途更為有限。此外，獲得保險和報銷的資格並不意味着在任何情況下都將以涵蓋我們包括研究、開發、製造、銷售和分銷在內的費率支付藥品。此外，我們與藥品福利經理的回扣協議也可能受到修改，要求我們支付更大的回扣金額或修改處方狀況，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。即使我們獲得監管部門批准的一種或多種產品獲得了優惠的承保範圍和報銷地位，將來也可能會實施不太優惠的承保政策和報銷標準。例如，政府當局可能會做出對我們某一產品的狀態產生不利影響的決定，這可能會影響該產品的資格和/或政府補償金額。

作為藥品製造商，我們受各種聯邦法規和法規的約束，要求報告價格數據，隨後向某些購買者/付款人提供優惠，包括州醫療補助計劃。聯邦機構向製造商發佈與法律法規解釋相關的指導方針，該指南已發生變化，可能會隨着時間的推移而發生變化或更新。在解釋這些法律、法規和指南時，製造商可以做出合理的假設來填補空白，這些合理的假設可能需要在發佈其他機構指南時進行更新。

如果不提供保險和賠償，或者補償僅限於有限的水平，我們可能無法成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品，或任何其他我們獲得市場批准的候選產品進行商業化。對於我們開發的任何經批准的產品，我們無法立即從政府資助和私人付款人那裏獲得保險和有利可圖的報銷率，這可能會對我們的經營業績、籌集產品商業化所需資金的能力和整體財務狀況產生重大不利影響。此外，我們目前的大部分收入來自聯邦醫療保健計劃的付款人，包括醫療保險和醫療補助。因此，政府報銷政策的變化、政府對任何產品價格的談判、付款減少和/或我們暫停或禁止參與聯邦醫療保健計劃可能會對我們的業務產生重大不利影響。

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此外，在 COVID-19 疫情期間，在公共和私人保險公司遠程醫療服務的覆蓋範圍和報銷範圍空前擴大的推動下，醫生遠程醫療服務的使用迅速增加。遠程醫療對進行全面體檢的能力施加的限制可能會影響提供者篩查運動障礙的能力，從而減少被診斷和/或治療的患者。

在美國以外，報銷和醫療支付系統因國家而異，許多國家已經對特定產品和療法設定了價格上限。歐盟為歐盟成員國提供了選擇方案，以限制其國家健康保險體系提供報銷的藥品範圍，並控制人用藥品的價格。歐盟成員國可以批准該藥品的具體價格，可以拒絕按製造商設定的價格報銷產品，也可以對將該藥品投放市場的公司的盈利能力採取直接或間接控制制度。

為了在某些歐洲國家（包括一些歐盟成員國）獲得我們的產品的補償，我們可能需要彙編更多數據，將我們的產品與其他可用療法的成本效益進行比較。在一些歐盟成員國，包括代表更大市場的成員國，藥品的健康技術評估（HTA）已成為定價和報銷程序中越來越常見的一部分。HTA流程是評估給定藥品對個別國家的國家醫療體系的治療、經濟和社會影響的程序。HTA的結果通常會影響個別歐盟成員國的主管當局對這些藥品的定價和報銷地位。目前，定價和報銷決策受特定藥品HTA影響的程度因歐盟成員國而異。2021 年 12 月，歐盟通過了關於 HTA 的第 2021/2282 號法規，修訂了 2011/24/EU 號指令。該法規於2022年1月生效，將從2025年1月起適用。該法規將允許歐盟成員國使用歐盟通用的HTA工具、方法和程序，儘早發現有前途的技術，並繼續在其他領域進行自願合作。個別歐盟成員國將繼續負責評估健康技術的非臨牀（例如經濟、社會、倫理）方面，並就定價和報銷做出決定。如果我們無法為我們成功開發並可能獲得監管部門批准的候選產品在歐盟成員國保持優惠的定價和報銷地位，那麼這些產品在歐盟的任何預期收入和增長前景都可能受到負面影響。

鑑於英國已經退出歐盟，關於HTA的第2021/2282號法規將不適用於英國。但是，MHRA正在與英國HTA機構和其他國家組織合作，例如蘇格蘭藥品聯盟、國家健康與護理卓越研究所和全威爾士藥品戰略小組，以引入新的途徑，支持安全、及時和高效地開發藥品的創新方法。

歐盟和英國的立法者、決策者和醫療保險基金可能會繼續提出和實施控制成本的措施，以降低醫療成本，特別是由於 COVID-19 疫情給歐洲國家的國家醫療保健系統帶來了財務壓力。這些措施可能包括限制我們可以向可能成功開發的候選產品收取的價格，並可能獲得監管部門的批准，或者限制政府當局或第三方付款人為這些產品提供的報銷水平。此外，越來越多的歐盟和其他外國使用在其他國家確定的藥品價格作為 “參考價格”，以幫助確定本國領土內的產品價格。因此，一些國家藥品價格的下降趨勢可能導致其他地方出現類似的下降趨勢。

*我們的債務可能會使我們面臨風險，這些風險可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。

2017年5月，我們出售了2024年票據的總本金額為5.175億美元。2020年，我們與2024年票據的某些持有人進行了單獨的私下談判交易，以1.869億美元的現金回購2024年票據的總本金額為1.362億美元。2022年，我們與2024年票據的某些持有人進行了單獨的私下談判交易，回購2024年票據的總本金額為2.108億美元，總回購價為2.790億澳元的現金。截至2024年3月31日，2024年票據的本金總額為1.704億美元仍未償還。

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2024年1月，我們向2024年票據的持有人發出了通知，他們選擇以現金結算2024年1月15日當天或之後發生的所有2024年票據兑換。儘管我們有足夠的現金儲備，可以在2024年5月15日的預定到期日全額償還和結算2024年票據，但未來我們可能會承擔額外的債務。我們的業務可能無法產生足夠的資金，否則我們可能無法維持足夠的現金儲備，以支付我們可能產生的任何額外債務。此外，我們未來可能產生的任何債務都可能包含財務和其他限制性契約，這些契約限制了我們經營業務、籌集資金或根據其他債務還款的能力。如果我們未能遵守這些契約或在到期時根據我們的債務還款，那麼我們將違約，這反過來又可能導致該債務和其他債務立即全額償還。

*我們有虧損歷史，預計在可預見的將來會增加支出，我們可能無法維持盈利。

自成立以來，我們因運營而蒙受了鉅額淨虧損和負現金流。截至2024年3月31日，由於歷史營業虧損，我們的累計赤字為1.137億美元。

我們於2017年4月獲得美國食品藥品管理局批准INGREZZA用於遲發性運動障礙，並於2023年8月獲得與亨廷頓氏病相關的舞蹈病的批准。我們的合作伙伴艾伯維於2018年7月獲得美國食品藥品管理局批准奧裏利薩治療子宮內膜異位症，並於2020年5月批准ORIAHNN用於子宮肌瘤。此外，我們的合作伙伴MTPC於2022年3月獲得了日本厚生勞動和福利部的批准，用於治療遲發性運動障礙的DYSVAL。但是，我們尚未獲得任何其他候選產品的監管批准。即使我們繼續成功地將INGREZZA商業化，或者成功開發和商業化任何其他候選產品，我們也可能無法維持盈利能力。我們還預計將繼續產生大量的運營和資本支出，因為我們：

•將INGREZZA商業化用於與亨廷頓氏病相關的遲發性運動障礙和舞蹈病；

•為我們的候選產品尋求監管部門的批准或我們當前產品的額外適應症；

•開發、配製、製造和商業化我們的候選產品；

•獲得許可或獲得新產品開發機會；

•實施額外的內部系統和基礎設施；以及

•僱用額外的臨牀、科學、銷售和營銷人員。

隨着我們為運營和資本支出提供資金，我們預計未來幾年將增加支出和其他投資。因此，由於上述因素，我們未來的經營業績和盈利能力可能會因時而波動，我們將需要創造可觀的收入，以持續實現和維持盈利能力和正現金流。我們可能無法創造這些收入，將來我們可能永遠無法持續實現盈利。我們未能持續維持或提高盈利能力可能會對普通股的市場價格產生負面影響。

*我們的客户集中，因此失去重要客户可能會損害我們的業務。

我們已經與有限數量的專業藥房提供商和分銷商簽訂了分銷INGREZZA的協議，而INGREZZA的所有產品銷售均面向這些客户。在截至2024年3月31日的三個月，其中四個客户約佔我們產品總銷售額的94％，約佔截至2024年3月31日的應收賬款餘額的97％。如果這些重要客户中的任何一個陷入破產，無法向我們支付產品費用，或者被想要終止與我們的關係的公司收購，或者如果我們以其他方式失去任何這些重要客户，我們的收入、經營業績和現金流將受到不利影響。即使我們彌補了重要客户的損失，我們也無法確定地預測這種過渡不會導致我們的收入、經營業績和現金流下降。

*將來我們可能需要額外的資金。如果我們無法籌集額外資金，我們可能無法為我們的業務計劃和未來的研究、開發、商業和製造工作提供資金。

我們未來的資金需求將取決於許多因素，我們可能需要籌集額外資金來資助我們的業務計劃和未來的研究、開發、商業和製造工作。

我們未來的資本要求將取決於許多因素，包括：

•INGREZZA、ORILISSA、ORIAHNN、DYSVAL 和/或我們的任何其他產品的商業成功；

•2024年票據上的還本付息義務；

•我們的研發和臨牀開發項目持續取得科學進展；

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•我們研發計劃的規模和複雜性；

•臨牀前測試和臨牀試驗的進展；

•獲得監管部門批准所涉及的時間和成本；

•提交和進行專利申請、執行專利索賠或參與幹預程序或其他專利訴訟所涉及的費用；

•與確保我們產品的充足保障和報銷相關的成本；

•相互競爭的技術和市場發展；

•與未來任何訴訟有關的事態發展；

•商業化活動和安排的成本，包括廣告活動；

•製造我們的候選產品的成本；

•COVID-19 疫情或未來的疫情或流行病對我們業務的影響；以及

•任何戰略聯盟、合作、產品許可或收購的成本。

我們打算通過戰略聯盟尋求額外資金，並可能通過公開或私募出售我們的證券（包括股權證券）來尋求額外資金。此外，在2017年第二季度，我們發行了2024年票據，此前我們已經為資本購買提供了資金，未來可能會繼續尋找機會獲得額外的債務融資。2020年，我們與2024年票據的某些持有人進行了單獨的私下談判交易，以1.869億美元的現金回購2024年票據的總本金額為1.362億美元。2022年，我們與2024年票據的某些持有人進行了單獨的私下談判交易，以現金回購總額為2.108億美元的2024年票據，總回購價格為2.790億澳元。截至2024年3月31日，2024年票據的本金總額為1.704億美元仍未償還。如果有的話，可能無法以合理的條件提供額外的股權或債務融資。任何額外的股權融資都將稀釋我們的股東，任何額外的債務融資都可能涉及限制我們業務的運營契約。

我們賴以開展臨牀試驗的獨立臨牀研究人員和合同研究組織可能不勤奮、謹慎或及時，也可能在試驗中犯錯誤。

我們依靠獨立臨牀研究人員和CRO根據他們與我們達成的協議進行臨牀試驗。調查人員不是我們的員工，我們無法控制他們為我們的計劃投入資源的數量或時間。如果我們的獨立研究人員未能為我們的藥物開發計劃投入足夠的時間和資源，或者他們的表現不合格或不符合GCP，則可能會延遲或阻礙我們的監管申請的批准和新療法的推出。我們與之簽訂的臨牀試驗執行合同的CRO在試驗的進行以及隨後的數據收集和分析中起着重要作用。CRO未能履行其義務可能會對我們產品的臨牀開發產生不利影響。此外，這些獨立調查人員和CRO還可能與其他商業實體有關係，其中一些商業實體可能與我們競爭。如果獨立調查人員和首席投資官以我們的代價幫助我們的競爭對手，可能會損害我們的競爭地位。

*我們對INGREZZA承擔持續的義務和持續的監管審查。此外，我們的其他候選產品如果獲得批准，可能會受到標籤和其他上市後要求和限制的約束。

我們的任何候選產品（包括crinecerfont）的監管批准可能受到對該產品可能上市的批准指定用途的限制或批准條件的約束，或者包含可能昂貴的上市後測試（包括4期臨牀試驗）和監測候選產品的安全性和有效性的監測的要求。此外，對於INGREZZA以及FDA或類似外國監管機構批准的任何候選產品，該產品的製造工藝、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、存儲、廣告、促銷和記錄保存將受到廣泛而持續的監管要求的約束。這些要求包括提交安全性和其他上市後信息和報告、註冊以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗繼續遵守GCP。不遵守這些現行監管要求，或者事後發現產品存在以前未知的問題，包括意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或者我們的第三方製造商或製造過程中的不良事件，可能會導致：

•對產品營銷或製造的限制、產品標籤的變更、產品退出市場或自願或強制性產品召回；

•罰款、警告或無題信件或暫停臨牀試驗；

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•美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構拒絕批准待處理的申請或對我們提交的批准申請的補充，或暫停或撤銷產品許可證的批准；

•不良檢查結果或其他暫時延遲我們產品的生產和分銷的活動；

•產品扣押或扣押，或拒絕允許產品的進出口；以及

•產品禁令或實施民事或刑事處罰。

任何此類事件的發生都可能對我們的業務、前景以及持續實現或維持盈利能力產生不利影響。

如果我們的產品和候選產品的市場機會小於我們的預期，則我們的預期收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

INGREZZA、crinecerfont和我們正在開發的其他候選產品旨在解決的某些疾病發生在服務不足和診斷不足的人羣中。我們對患有這些疾病的人數以及將使用我們的產品或候選產品尋求治療的患有這些疾病的人羣的預測可能不準確。如果我們對可能接受治療的患者患病率或人數的估計被證明不準確，那麼INGREZZA、crinecerfont和我們的其他候選產品的市場機會可能小於我們的預期，那麼我們創造預期收入的前景可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

由於我們的經營業績在未來時期可能會有很大差異，因此我們的股價可能會下跌。

我們的季度收入、支出和經營業績過去曾波動，將來可能會大幅波動。我們的財務業績不可預測，可能會波動，原因包括客户購買和商業銷售INGREZZA的季節性和時機、外包產品的特許權使用費、Medicare D部分保險的影響，包括重新設計作為《通貨膨脹減少法》一部分頒佈的D部分福利、我們實現產品開發目標和里程碑、臨牀試驗註冊和支出、研發費用以及合同製造合同的時間和性質研究付款、波動在我們的有效税率中，以及由人為或自然災害、公共衞生流行病或流行病或其他業務中斷（包括俄羅斯和烏克蘭之間的衝突或中東）造成的幹擾。由於我們的大部分成本是按年度預先確定的，部分原因是我們巨大的研發成本，因此收入的小幅下降可能會對一個季度的財務業績產生不成比例的影響。因此，我們未來的經營業績和盈利能力可能會在不同時期之間波動，即使我們按季度或年度實現盈利，我們也可能無法維持或提高盈利能力。此外，隨着我們公司和市值的增長，我們的財務業績越來越受季度和年度與證券分析師或投資者的預期進行比較的影響。我們的財務業績，無論是在單個季度還是每年的持續時間內都未能達到這些預期，都可能導致我們的股價下跌。

對我們或我們的客户不利的税收法律或法規的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。

自2022年1月1日起，2017年頒佈的非正式標題為《2017年減税和就業法》的立法取消了在發生當年出於税收目的扣除研發費用的選項，並要求納税人將在美國開展的研究活動的此類費用資本化並在五年內攤銷，在美國境外開展的研究活動的此類支出在15年內攤銷。除非美國財政部發布法規，將該條款的適用範圍縮小到一小部分我們的研究和開發費用或該條款被國會推遲、修改或廢除，我們預計，在這些攤還期內，我們的運營現金流將大幅減少，並抵消我們遞延所得税淨資產的類似幅度增長。該條款的實際影響將取決於多個因素，包括我們將產生的研發費用金額以及我們是在美國境內還是境外開展研發活動。

此外，隨時可能頒佈新的收入、銷售、使用、消費税或其他税法、法規、規則、規章或條例，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。此外，現有的税法、法規、規則、規章或條例可能會被解釋、修改或對我們不利地適用。例如，2017年的《減税和就業法》、《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法》和《通貨膨脹減少法》對美國税法進行了許多重大修改。美國國税局和其他税務機關未來對此類立法的指導可能會影響我們，此類立法的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。此外，尚不確定各州是否以及在多大程度上將遵守聯邦税法。未來的税收改革立法可能會對我們的遞延所得税資產的價值產生重大影響，可能導致鉅額的一次性費用，並可能增加我們未來的美國税收支出。

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我們使用税收屬性的能力可能會受到限制。

根據經修訂的1986年《美國國税法》第382和383條，如果公司發生 “所有權變更”（通常定義為三年內其股權所有權的價值變動超過50％），則公司使用某些變更前的聯邦税收屬性（例如研發税收抵免）來抵消其變更後的收入或税收的能力可能會受到限制。根據每年完成的第 382 條分析，我們認為我們之前沒有經歷過任何所有權變更，但決定很複雜，無法保證我們是正確的。此外，由於股票所有權的後續轉移，我們將來可能會發生所有權變動，其中一些可能超出了我們的控制範圍。

州税法的類似規定也可能適用於限制我們對累計州税收屬性的使用，包括淨營業虧損（NOL）結轉。此外，在州一級，可能會暫停或限制NOL或抵免額度的使用，這可能會加速或永久增加所欠州税。因此，我們可能無法使用NOL、研發抵免和其他税收屬性的全部或重要部分，這可能會對我們未來的現金流產生不利影響。

我們的有效税率可能會波動，並且我們在税收管轄區承擔的債務可能會超過應計金額。

我們的有效税率來自我們經營的各個地方的適用税率組合。在編制財務報表時，我們會估算每個此類地方的應納税額。儘管如此，由於多種因素，我們的有效税率可能與過去有所不同，包括股票薪酬的影響、不同司法管轄區的盈利結構變化、税務申報的審查和審計結果、我們無法與税務機關達成或維持可接受的協議、所得税會計的變化以及税法的變化。這些因素中的任何一個都可能導致我們的有效税率與前一時期或我們目前的預期明顯不同，並可能導致納税義務超過財務報表中的應計金額。

*我們的普通股價格波動不定。

生物技術和製藥公司證券的市場價格歷來波動很大，這些證券的市場不時出現與特定公司的經營業績無關的重大價格和數量波動。例如，COVID-19 疫情對股市和投資者情緒產生了負面影響，並導致了巨大的波動，《通貨膨脹減少法》中醫療保險藥品價格談判條款的適用性也是如此。此外，尤其是隨着我們和市值的增長，我們的普通股價格越來越受到季度和年度與涵蓋我們業務的分析師估值和建議進行比較的影響。如果我們的業績不符合這些分析師的預測、投資者的預期或我們在任何時期向投資者提供的財務指導，這些假設可能不正確或可能因季度而異，則我們普通股的市場價格可能會下跌。在過去的12個月中，我們的普通股價格從每股約89美元到每股約148美元不等。

我們普通股的市場價格可能會因許多因素而波動，包括：

•INGREZZA 和我們的其他產品的銷售；

•我們的臨牀試驗結果；

•與 INGREZZA、ORILISSA、ORIAHNN、DYSVAL 或我們的任何其他產品相關的安全問題報告；

•任何延遲提交我們的任何候選產品（包括crinecerfont）的IND、NDA、上市許可申請（MAA）或其他監管機構文件，以及在相關監管機構對該IND、NDA、MAA或其他監管文件進行審查時出現的任何不利進展或明顯的不利進展；

•與新的和現有的合作協議有關的事態發展;

•我們或其他人（包括我們的競爭對手）發佈的技術創新或新治療產品的公告；

•總體經濟和市場狀況，包括影響生物技術行業的經濟和市場狀況；

•專利權或其他所有權的發展；

•與食品和藥物管理局、CMS和外國監管機構相關的事態發展；

•政府法規，包括《減少通貨膨脹法》；

•我們或我們的股東將來出售我們的普通股；

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•證券分析師的評論；

•關鍵人員的增加或離職；

•我們的經營業績波動；

•潛在的訴訟事項；

•政府和第三方付款人的承保範圍和報銷；

•我們的任何候選產品，包括crinecerfont，即使獲得批准，也未能取得商業成功；

•由人為或自然災害、流行病或流行病或其他業務中斷造成的中斷，包括，例如 COVID-19 疫情和俄羅斯與烏克蘭之間的衝突；以及

•公眾對我們毒品安全的擔憂。

此外，我們還是標普中型股400指數的成員。如果由於我們的市值降至納入該指數的門檻以下，我們在標普中型股400指數或其他指數或指數產品中失去代表性，則某些機構股東可能因其內部政策和投資指導方針而被要求出售其持有的股份。此類出售可能會對我們的股價造成進一步的負面壓力，再加上交易量和流動性的減少，可能會對您的投資價值和出售股票的能力產生不利影響。

遵守不斷變化的公司治理和公開披露法規可能會導致額外開支。

不斷變化的與公司治理和公開披露有關的法律、法規和標準，包括《多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法》、新的美國證券交易委員會法規和納斯達克規則，給像我們這樣的公司帶來了不確定性。由於缺乏具體性，這些法律、法規和標準在某些情況下會受到不同的解釋，因此，隨着監管和管理機構提供新的指導，它們在實踐中的應用可能會隨着時間的推移而發生變化，這可能會導致合規問題持續的不確定性，並導致持續修訂披露和治理做法所必需的成本增加。我們致力於維持高標準的公司治理和公開披露。因此，我們努力遵守不斷變化的法律、法規和標準已經導致銷售、一般和管理費用以及與合規活動相關的管理時間增加，並將繼續增加。如果我們不遵守這些法律、法規和標準，我們的聲譽可能會受到損害，我們可能會受到美國證券交易委員會等監管機構的制裁或調查。任何此類行動都可能對我們的財務業績和普通股的市場價格產生不利影響。

越來越多地使用社交媒體可能會導致責任並對我們的業務造成損害。

我們的員工越來越多地使用社交媒體工具和我們的網站作為溝通手段。儘管我們努力監控社交媒體通信，但我們的員工未經授權使用社交媒體就我們的產品或業務進行溝通，或者通過這些方式無意中披露任何重要的非公開信息，都可能導致違反適用的法律和法規，這可能會導致責任並對我們的業務造成損害。此外，還存在不當披露敏感信息的風險，這可能導致重大的法律和財務風險以及聲譽損失，從而可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。此外，社交媒體上對我們或我們的產品的負面帖子或評論可能會嚴重損害我們的聲譽、品牌形象和商譽。

我們可能會被指控我們或我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主的涉嫌商業祕密。

與生物技術行業一樣，我們僱用以前在其他生物技術或製藥公司工作的人員，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管目前沒有針對我們的索賠待處理，但我們可能會被指控這些員工或我們無意中或以其他方式使用或披露了其前僱主的商業祕密或其他專有信息。為了對這些索賠進行辯護，可能需要提起訴訟。即使我們成功地為這些索賠進行辯護，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層的注意力。

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我們的業務可能會受到健康流行病或流行病影響的不利影響，這也可能對我們所依賴的第三方製造商、CRO或其他第三方的運營造成重大幹擾。

我們的業務可能會受到健康流行病或流行病影響的不利影響，這也可能對我們所依賴的第三方製造商、CRO和其他第三方的運營造成重大幹擾。因此，我們可能會遇到中斷，這可能會嚴重影響我們的供應鏈、正在進行和未來的臨牀試驗以及INGREZZA或我們任何其他產品的商業化。為了應對 COVID-19 疫情，我們為所有員工實施了遠程工作模式，參與關鍵業務活動的某些關鍵重要成員除外。我們的員工已經恢復了面對面的互動，並根據靈活的工作準則返回了辦公室。但是，遠程工作模式可能需要在將來的某個時候恢復。遠程和靈活的工作模式的影響可能會對生產力產生負面影響，幹擾我們的業務並延遲我們的臨牀項目和時間表，其規模將取決於我們在正常情況下開展業務的能力。遠程工作還可能增加我們的信息技術系統和數據的風險，因為我們越來越多的員工使用我們的場所或網絡之外的網絡連接、計算機和設備，包括在家工作、在交通途中和在公共場所工作。此外，重返工作場所後，我們可能會面臨一些挑戰或幹擾，包括員工面臨的重返社會挑戰以及與此類過渡相關的管理分散注意力。這些以及類似的、可能更嚴重的運營中斷可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生負面影響。

此外，出於對患者安全的擔憂，臨牀場所的啟動和患者入組可能會延遲。有些患者可能無法遵守臨牀試驗方案，我們招募和留住患者、主要研究人員和現場工作人員的能力可能會受到阻礙，這將對我們的臨牀試驗業務產生不利影響。

健康流行病或流行病的最終影響高度不確定，可能會發生變化，這些影響可能會對我們的運營或我們所依賴的第三方的運營產生重大影響。

與我們的行業相關的風險

*頒佈的醫療改革、藥品定價措施和其他近期的立法舉措，包括2022年的《通貨膨脹降低法》，可能會對我們的業務產生不利影響。

製藥和生物技術公司的業務和財務狀況受到政府和第三方付款人控制或降低醫療成本以及降低藥品價格的努力的影響。在美國，聯邦政府頒佈的全面藥品定價立法首次實施了政府對某些處方藥定價的控制。此外，在一些外國司法管轄區，處方藥的定價也受政府的控制。此外，其他聯邦和州法律規定藥品製造商有義務披露上市的新藥產品以及藥品價格上漲超過規定門檻等。

例如，2022年8月，拜登總統簽署了2022年通貨膨脹降低法案（IRA），使之成為法律，該法案除其他外：（1）指示國土安全部部長就醫療保險所涵蓋的某些高支出、單一來源藥物和生物製劑的價格進行談判；（2）重新設計醫療保險D部分處方藥福利，以降低患者的自付費用並增加製造商的責任；（3）要求藥品製造商支付回扣針對價格上漲幅度大於通貨膨脹率的藥品。IRA還將對在ACA市場購買健康保險的個人的強化補貼延長至2025年計劃年度並從2025年開始，消除了Medicare D部分計劃下的 “甜甜圈洞”，除了新設立的製造商折扣計劃外，還為受益人自付支出設定了新的永久上限。愛爾蘭共和軍允許國土安全部在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多條款。隨着這些計劃的實施，HHS已經發布和更新了並將繼續發佈和更新指南。這些規定將從2023年開始逐步生效。2023年8月29日，HHS公佈了首批10種將進行價格談判的藥物清單，儘管醫療保險藥品價格談判計劃目前面臨法律挑戰。目前尚不確定IRA將如何隨着時間的推移實施；但是，它可能會對製藥行業和處方藥定價產生重大影響。

儘管IRA藥品價格談判計劃針對的是已經上市數年且沒有仿製藥或生物仿製藥競爭的高支出藥物，但我們認為我們將有資格獲得定於2029年到期的談判中的小額生物技術例外情況。

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此外，從2025年1月1日起，醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）將實施IRA的這些條款，制定新的Medicare D部分製造商折扣計劃。 根據該折扣計劃，除某些例外情況外，製造商必須在初始保障階段為D部分計劃藥物提供10％的折扣，當受益人進入災難性保險階段（患者承擔的費用超過初始階段的自付門檻之後的階段，從2025年開始將為2,000美元）時，製造商必須為D部分藥物提供20％的折扣。但是，IRA允許 “特定製造商” 和 “特定小型製造商” 在多年內分階段享受10％和20％的折扣。 在此分階段實施期間，這些製造商將為Medicare D部分計劃藥物支付較低的百分比折扣。 2024年4月，CMS通知該公司，它有資格成為 “特定小型製造商”，並將獲得上述逐步實施的折扣。 INGREZZA根據醫療保險D部分獲得報銷，增加的折扣可能會影響INGREZZA的收入，同時也會對梯瓦製藥工業公司銷售的其他D部分計劃藥物的成本產生全行業影響，例如AUSTEDO。對INGREZZA收入的總體影響本質上是不確定的，難以預測，我們仍在評估該折扣計劃以及我們被指定為 “特定小型製造商” 的潛在影響。

根據新的Medicare D部分製造商折扣計劃，我們被指定為 “特定小型製造商”，以及就醫療保險藥品價格談判計劃而言，我們在小型生物技術例外情況下的預期資格受各種要求的約束，並且無法保證我們將來會繼續有資格獲得這些豁免。這些豁免的損失或潛在損失，包括潛在收購或戰略交易造成的損失，可能會對我們的業務產生不利影響。

在愛爾蘭共和軍頒佈之前，最近影響製藥行業的最重要的聯邦立法發生在2010年3月，當時ACA簽署成為法律。ACA旨在擴大獲得健康保險的機會，減少未投保的人數，減少或限制醫療支出的增長，加強針對欺詐和濫用的補救措施，增加醫療保健和健康保險行業的透明度要求，對健康行業徵收税收和費用，並實施額外的醫療政策改革。

自ACA頒佈以來，還通過了其他立法變更。這些變化包括根據始於2013年的2011年《預算控制法》，每個財政年度對醫療保險提供者的醫療保險補助總額最多削減2％，並且由於該法規的後續立法修正案，包括2023年的《基礎設施投資和就業法》以及2023年的《合併撥款法》，將持續到2032年。除其他外，2012年的《美國納税人救濟法》進一步減少了對包括醫院和癌症治療中心在內的多家提供者的醫療保險補助金，將政府向提供者追回多付款項的時效期限從三年延長至五年。

在州一級，越來越多的立法機構通過立法和實施法規，旨在控制藥品和生物製品的定價、價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制和營銷成本披露以及透明度措施，在某些情況下，還旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購。例如，2024年1月5日，美國食品藥品管理局批准了佛羅裏達州的SIP提案，即從加拿大進口某些藥物，用於特定的州醫療保健計劃。目前尚不清楚該計劃將如何實施，包括將選擇哪些藥物，以及它是否會受到美國或加拿大的法律質疑。其他州也提交了SIP提案，有待FDA審查。任何此類批准的進口計劃一旦實施，都可能導致這些計劃所涵蓋產品的藥品價格降低。此外，某些州通過立法創建了州PDAB，以幫助控制該州的藥品成本。PDAB的職能因州而異，可能包括建議或設定州為某些藥物支付的價格上限，進行藥品負擔能力審查，以及就減少該州藥品支出的其他方法向州議員提供建議。PDAB採取的行動可能會導致在本州銷售的某些藥品的價格降低。

這些成本控制措施的實施可能會使我們無法創造收入、實現持續盈利或將藥品商業化，尤其是因為我們目前的大部分收入來自聯邦醫療計劃，包括醫療保險和醫療補助。

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*如果我們無法保護我們的知識產權，我們的競爭對手可能會根據我們的發現開發和銷售產品，這可能會減少對我們產品的需求。

除其他外，我們的成功將取決於我們的以下能力：

•為我們的產品獲得專利保護；

•保護我們的商業祕密；

•防止第三方侵犯我們的所有權；以及

•在美國和國際上運營時均不侵犯他人的所有權。

由於通過開發和監管批准程序將新產品推向市場需要花費大量時間和費用，製藥行業非常重視為新技術、產品和工藝獲得專利和商業祕密保護。因此，我們打算為我們的專有技術和化合物尋求專利保護。但是，我們面臨的風險是，我們可能無法獲得任何這些專利，而且我們獲得的權利要求的廣度（如果有）可能無法為我們的專有技術或化合物提供足夠的保護。此外，如果我們的員工、商業合作者或顧問使用生成式人工智能 (AI) 技術來開發我們的專有技術和化合物，可能會影響我們獲得或成功捍衞某些知識產權的能力。

我們還依靠未獲專利的商業祕密和改進、未獲得專利的專有技術和持續的技術創新來發展和維持我們的競爭地位，我們力求通過與商業合作者、員工和顧問簽訂保密協議來部分保護我們的競爭地位。我們還與員工以及一些（但不是全部）商業合作者和顧問簽訂了發明或專利轉讓協議。但是，如果我們的員工、商業合作者或顧問違反這些協議，我們可能無法為任何此類違規行為提供足夠的補救措施，否則我們的商業祕密可能會被競爭對手泄露或獨立發現。

此外，儘管我們擁有多項專利，但專利的頒發並不能確定其有效性或可執行性，第三方可能會質疑我們專利的有效性或可執行性。如果我們試圖強制執行我們的專利並在法庭或其他訴訟中受到質疑，我們無法向您保證，將為我們的專利提供多少保護（如果有的話）。競爭對手有可能成功質疑我們的專利，或者質疑將導致其覆蓋範圍的限制。此外，競爭對手可能會侵犯我們的專利或通過設計創新成功避開我們的專利。此外，潛在競爭對手過去和將來都可能向美國食品和藥物管理局提交簡短的新藥申請（ANDA），尋求批准在涵蓋我們產品或競爭對手產品的專利到期之前（如適用）上市我們的產品或競爭對手產品的仿製藥。為了防止侵權或未經授權的使用，我們過去和將來可能需要提出侵權索賠，這既昂貴又耗時。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們的專利或競爭對手的專利無效或不可執行，或者可以以我們的專利不涵蓋其技術為由拒絕阻止另一方使用有爭議的技術。美國專利商標局申報的推導程序對於確定與我們的專利申請（或我們的許可人的專利申請）或競爭對手的專利相關的發明優先權可能是必要的。訴訟或衍生程序可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。訴訟或衍生程序，包括競爭對手的訴訟，也可能導致競爭對手進入市場的速度超出預期。我們無法向您保證，我們將能夠防止侵佔我們的所有權，尤其是在法律可能無法像美國那樣全面保護此類權利的國家。

擬議的醫療改革、藥品定價措施和其他潛在的立法舉措可能會對我們的業務產生不利影響。

我們預計，將繼續有許多聯邦和州政府提案，對處方藥的定價實施額外的政府管制。此外，美國越來越重視降低醫療成本，將繼續給處方藥的定價和報銷帶來壓力。例如，針對拜登政府2022年10月的行政命令，HHS於2023年2月14日發佈了一份報告，概述了醫療保險和醫療補助創新中心的三種新測試模式，將根據其降低藥品成本、促進可及性和改善醫療質量的能力進行評估。目前尚不清楚將來是否會將這些模型用於任何醫療改革措施。

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此外，美國以外的某些司法管轄區，包括歐盟，已對特定產品和療法設定了價格上限，如標題為 “政府和第三方付款人可能對我們的產品實施銷售和藥品定價控制，限制我們產品的承保範圍和/或報銷，或就我們的產品狀況實施政策和/或做出決定，這可能會限制我們的產品收入並延遲持續盈利。”

我們目前無法預測將來會頒佈哪些與醫療保健行業有關的其他立法或法規（如果有），也無法預測最近頒佈的聯邦或同等外國立法或任何此類額外立法或法規將對我們的業務產生什麼影響。此類提案或改革的懸而未決或獲得批准可能會導致我們的股價下跌，或限制我們籌集資金或簽訂合作協議以進一步開發和商業化我們的計劃和產品的能力。

與醫療保健專業人員、主要調查員、顧問、客户（實際和潛在客户）以及與我們當前和未來的業務活動相關的第三方付款人的任何關係現在和將來都將直接或間接地受聯邦和州醫療保健法律的約束。如果我們無法遵守或未完全遵守此類法律，我們可能會面臨處罰、合同損失、聲譽損害、利潤和未來收益減少以及業務削減或重組。

我們的業務運營和活動可能直接或間接地受各種聯邦和州醫療保健法律的約束，包括但不限於欺詐和濫用法、虛假索賠法、數據隱私和安全法，以及有關向醫療保健提供者支付或其他有價物品的透明度法。這些法律可能會限制或禁止廣泛的商業活動，包括但不限於研究、製造、分銷、定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。除其他外，這些法律可能會影響我們目前與主要研究人員和研究對象的活動，以及當前和未來的銷售、營銷、患者共付援助和教育計劃。

此類法律包括：

•聯邦反回扣法規，除其他外，禁止個人和實體故意和故意以現金或實物形式直接或間接地索取、提供、接受或提供報酬，以誘導或獎勵個人推薦或購買、訂購或推薦任何商品或服務，這些商品或服務可根據醫療保險和醫療補助等聯邦醫療計劃付款；

•聯邦民事和刑事虛假索賠法，包括聯邦《民事虛假索賠法》和《民事罰款法》，對故意向聯邦政府提出或促使向聯邦政府提出虛假或欺詐性付款索賠，或為避免、減少或隱瞞向聯邦政府付款的義務而作出虛假陳述的個人或實體處以刑事和民事處罰；

•HIPAA，除其他外，對執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃或作出與醫療保健事務有關的虛假陳述等行為追究刑事和民事責任；

•經HITECH及其實施條例修訂的HIPAA還規定了包括強制性合同條款在內的受保實體（包括某些醫療保健提供商、健康計劃和醫療保健信息交換所）及其商業夥伴及其承保分包商在保護個人身份健康信息的隱私、安全和傳輸方面的義務，包括強制性合同條款；

•聯邦《陽光醫師付款法》要求某些根據醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃付款的藥品、器械、生物製劑和醫療用品製造商每年向CMS報告與向醫生（定義包括醫生、牙醫、驗光師、足病醫生和脊醫）、其他醫療保健專業人員（例如醫生助理）支付的款項或其他價值轉移有關的信息，但有特定例外和執業護士）和教學醫院，以及適用的製造商和適用的團體採購組織每年向醫生及其直系親屬持有的CMS所有權和投資權益報告；以及

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•類似的州、地方和外國法律法規，例如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於銷售或營銷安排以及涉及包括私人保險公司在內的非政府第三方付款人報銷的醫療保健項目或服務的索賠；要求製藥公司遵守制藥行業自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南的州法律；要求藥品製造商報告與以下內容相關的信息的州法律向醫生和其他醫療保健提供者支付和其他價值轉移或營銷支出或藥品定價；要求披露超過特定門檻的價格漲幅以及該州新推出的商業上市的州法律；設立處方藥價格負擔能力委員會以審查或試圖限制藥品支出的州法律；要求藥品銷售代表註冊的州和地方法規；州和地方 “藥品回收” 法律法規；以及管理藥品銷售代表的州和外國法律在某些情況下，健康信息的隱私和安全性，其中許多信息在很大程度上相互不同，通常不會被HIPAA搶佔先機，因此使合規工作變得複雜。

努力確保我們的業務安排符合適用的醫療保健法律可能會涉及大量成本。儘管我們與醫療保健專業人員的互動，包括我們的演講計劃和其他安排，都是按照這些法律和相關指南進行的，但政府和執法機構可能會得出結論，我們的業務行為或流氓員工的活動可能不符合解釋適用欺詐和濫用行為或其他醫療保健法律的當前或未來法規、法規或判例法。例如，我們維持一項患者援助計劃，以幫助符合條件的患者買得起我們的產品。這些計劃和其他類型的計劃已成為政府的審查對象，包括藥品製造商在內的許多組織都受到與患者援助計劃相關的訴訟、執法行動和和解的約束。如果發現我們的業務或活動違反了上述任何法律或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到但不限於重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、撤資、可能被禁止參與醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃、額外的報告要求和監督（如果我們受公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關不遵守這些協議的指控）法律、合同損害賠償、聲譽損害、利潤和未來收益減少以及業務削減或重組，所有這些都可能對我們的運營能力產生不利影響。

此外，我們的產品一旦在美國境外實現商業化，也可能使我們受上述醫療保健法以及其他外國法律等同的外國法律的約束。

如果監管機構確定我們將INGREZZA或任何獲得監管部門批准的候選產品用於 “標籤外” 用途，我們可能會面臨責任。

公司不得推廣其藥品的 “標籤外” 用途。標籤外用途是指將產品用於美國食品藥品管理局批准的產品標籤中未描述的適應症，或者用於其他司法管轄區與適用監管機構批准的用途不同的用途。另一方面，醫生可能會為標籤外用途開處方。儘管美國食品藥品管理局和其他監管機構不監管醫生根據醫生的獨立醫療判斷選擇藥物療法，但它們確實限制了公司或其銷售人員就未簽發上市許可的產品的標籤外用途進行促銷宣傳。但是，公司可能會共享真實而非誤導性的信息，這些信息在其他方面與產品的 FDA 批准的標籤一致。被發現推廣其產品的標籤外使用的公司可能會承擔重大責任，包括民事和刑事制裁。

如果 FDA 或任何其他政府機構，包括同等的外國當局，對我們採取了執法行動，或者我們受到 qui TAM私人原告代表政府提起訴訟，確定我們違反了與未經批准的產品促銷相關的禁令，我們可能會被處以鉅額民事或刑事罰款或損害賠償金以及其他制裁，例如同意令和企業誠信協議，根據這些制裁，我們的活動將受到持續的審查和監測，以確保遵守適用的法律和法規。任何此類罰款、獎勵或其他制裁都會對我們的收入、業務、財務前景和聲譽產生不利影響。

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如果我們的信息技術系統、我們所依賴的第三方或我們的數據遭到泄露或遭到泄露，我們可能會受到此類泄露造成的不利影響，包括但不限於臨牀試驗等運營中斷、聲稱我們違反了數據保護義務、聲譽受損、監管調查或訴訟、訴訟、罰款和處罰以及客户或銷售損失。

我們越來越依賴信息技術系統和基礎設施，包括移動技術來運營我們的業務。在我們的正常業務過程中，我們和我們所依賴的第三方收集、接收、存儲、處理、生成、披露、訪問、保護、處置、傳輸、使用、保護、使用、保護、共享和轉移，或共同處理我們的網絡和數據中心中的機密和敏感電子信息。除其他外，這些信息包括去身份化或匿名的敏感個人數據（包括健康數據）、我們的知識產權和專有信息、我們的合作者和被許可人的機密信息以及我們員工的個人數據。保持這些電子信息的安全並被認為是安全的，這對我們的運營和業務戰略非常重要。我們的信息技術系統以及與我們簽訂合同的第三方供應商的信息技術系統的規模和複雜性以及我們保留的數據量使此類系統可能容易受到各種不斷變化的威脅的影響，包括但不限於社會工程攻擊（包括通過深度偽造，可能越來越難以識別為虛假攻擊）、惡意代碼、惡意軟件（例如惡意代碼、廣告軟件以及命令和控制（C2）），拒絕服務攻擊、憑據收集、人員不當行為或錯誤，勒索軟件攻擊、供應鏈攻擊、軟件錯誤、服務器故障、軟件或硬件故障、數據或其他信息技術資產的丟失、人工智能增強或助長的攻擊、電信故障和其他類似威脅。網絡攻擊、基於互聯網的惡意活動、在線和離線欺詐以及其他類似活動威脅着我們以及我們所依賴的第三方的敏感信息和信息技術系統的保密性、完整性和可用性。此類威脅繼續增加，越來越難以發現，並且來自各種來源，包括傳統的計算機 “黑客”、威脅行為者、“黑客活動家”、有組織犯罪威脅行為者、人員（例如通過盜竊或濫用）、複雜的民族國家和民族國家支持的行為者（也稱為APT）。一些行為者現在參與並將繼續參與網絡攻擊，包括但不限於出於地緣政治原因以及與軍事衝突和國防活動相關的民族國家行為者。在戰爭和其他重大沖突時期，我們和我們所依賴的第三方可能容易受到這些攻擊的更大風險，包括報復性網絡攻擊，這可能會嚴重幹擾我們的系統和運營以及我們進行臨牀試驗的能力。勒索軟件攻擊也變得越來越普遍和嚴重， 並可能導致我們的運營嚴重中斷（包括我們進行臨牀試驗的能力）、敏感數據（包括與我們的臨牀試驗相關的數據）和收入的丟失、聲譽損害和資金轉移。為了減輕勒索軟件攻擊的財務、運營和聲譽影響，最好支付勒索款項，但我們可能不願意或無法這樣做（包括例如，如果適用的法律或法規禁止此類付款）。同樣，供應鏈攻擊的頻率和嚴重程度都有所增加，我們無法保證供應鏈中的第三方沒有受到損害，也無法保證它們不包含可利用的缺陷、漏洞或漏洞，這些缺陷或漏洞可能會導致我們的信息技術系統和基礎設施或支持我們運營的第三方的信息技術系統和基礎設施遭到破壞或中斷。遠程工作已變得越來越普遍，也增加了我們信息技術系統和數據面臨的風險，因為我們越來越多的員工在家中工作，使用網絡連接、計算機和設備，包括在家中、在途中或在公共場所。

此外，自然災害、公共衞生流行病或流行病、恐怖主義、戰爭和地緣政治衝突以及電信和電氣故障可能導致關鍵業務流程受損、中斷或損害，或機密信息（包括知識產權、專有業務信息和個人數據）的丟失或損壞。

未來或過去的商業交易（例如收購或整合）可能會使我們面臨額外的網絡安全風險和漏洞，因為我們的系統可能會受到收購或整合實體系統和技術中存在的漏洞的負面影響。此外，我們可能會發現對此類收購或整合實體進行盡職調查時未發現的安全問題，並且可能很難將公司整合到我們的信息技術環境和安全計劃中。

隨着網絡威脅的不斷演變，我們可能需要花費大量額外資源來繼續修改或加強我們的保護措施，或者調查和修復任何信息安全漏洞或修改我們的業務活動（包括臨牀試驗活動），以努力防範安全事件。

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我們採取措施檢測、緩解和修復我們的信息安全系統（例如我們的硬件和/或軟件，包括我們所依賴的第三方的漏洞）中的漏洞。但是，我們可能無法檢測和修復所有此類漏洞，包括及時發現和修復這些漏洞。此外，我們在開發和部署旨在解決已發現漏洞的補救措施和補丁時可能會遇到延遲. 漏洞可能會被利用並導致安全事件。

我們依靠第三方服務提供商和技術來運營關鍵業務系統，以處理各種環境中的敏感信息，包括但不限於基於雲的基礎架構、數據中心設施、加密和身份驗證技術、員工電子郵件和其他功能。我們還依賴第三方服務提供商提供其他產品、服務、零件或以其他方式運營我們的業務，包括臨牀試驗場所和研究人員、承包商、製造商、供應商和顧問。我們監控這些第三方信息安全做法的能力有限，這些第三方可能沒有足夠的信息安全措施。如果我們的第三方服務提供商或 CRO 遇到安全事件或其他中斷，我們可能會遭受不利後果。此外，供應鏈攻擊的頻率和嚴重程度都有所增加，我們無法保證供應鏈中第三方的基礎設施或第三方合作伙伴的供應鏈沒有受到破壞或以其他方式發生安全事件。儘管如果我們的第三方服務提供商未能履行其對我們的隱私或安全相關義務，我們可能有權獲得賠償，但任何賠償都可能不足以彌補我們的損失，或者我們可能無法收回此類賠償。

儘管據我們所知，我們或我們所依賴的第三方迄今尚未遇到對我們來説是重大安全事件或中斷，但我們和我們的供應商一直是網絡安全事件的直接或間接目標，並預計這些事件將繼續發生。儘管我們已經實施了旨在保護我們的數據安全和信息技術系統的安全措施，但此類措施可能無法防止此類事件。此外，儘管我們已經實施並計劃實施旨在避免運營中斷的裁員，但並非所有潛在事件都是可以預見的，運營中斷可能會導致生產力下降。

如果我們（或我們所依賴的第三方）遇到安全事件、勒索軟件攻擊或被認為經歷了安全事件，我們可能會遭受不利後果。此類後果可能包括：政府執法行動（例如，調查、罰款、處罰、審計和檢查）；額外的報告要求和/或監督；對處理敏感信息（包括個人數據）的限制；訴訟（包括集體索賠）；賠償義務；負面宣傳；聲譽損害（包括但不限於 對我們的患者、合作伙伴或員工關係的損害）；貨幣資金轉移；管理層注意力轉移；我們的運營中斷（包括數據的可用性、與我們的網絡或互聯網的連接中斷）；財務損失（包括因運營中斷而導致的生產力下降）；以及其他類似的危害。同樣，丟失已完成或正在進行或計劃中的臨牀試驗數據可能會導致我們的監管批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。此外，盜竊我們的知識產權或專有商業信息可能需要大量支出才能進行補救。適用的數據隱私和安全義務也可能要求我們將安全事件通知相關利益相關者，包括受影響的個人、客户、監管機構和投資者。此類披露代價高昂，披露或不遵守此類要求可能會導致不利後果。

我們與第三方或CRO等簽訂的合同可能不包含責任限制，即使有責任限制，也無法保證合同中的責任限制足以保護我們免受與數據隱私和安全義務相關的責任、損害或索賠。我們也無法確定我們的保險範圍是否足以保護我們免受或減輕因我們的隱私和安全做法而產生的責任，也無法確定此類保險是否會繼續以商業上合理的條款提供或根本不確定，或者此類保險能否支付未來的索賠。

除了遇到安全事件外，第三方還可能從公共來源、數據經紀人或其他方式收集、收集或推斷出有關我們的敏感信息，這些信息會泄露有關我們組織的競爭敏感細節，並可能被用來破壞我們的競爭優勢或市場地位。此外，我們的敏感信息可能會由於我們的員工、人員或供應商可能使用生成式人工智能技術而被泄露、披露或泄露。

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如果我們未能獲得或維持某些候選產品的孤兒藥稱號或其他監管獨家經營權，我們的競爭地位將受到損害。

除了任何專利保護外，我們還依靠監管排他性形式來保護我們的產品，例如孤兒藥認定。獲得孤兒藥認定的候選產品可以受益於簡化的監管流程，並在獲得批准後獲得潛在的商業利益。目前，如果某一產品是第一款獲準用於此類孤兒適應症的產品，則該稱號在美國的市場獨家經營權為七年，歐盟的市場獨家經營權為10年。但是，這種市場排他性不涉及批准中特別指定的藥物以外的適應症，也不妨礙其他類型的藥物在這些相同適應症中獲得孤兒認定或批准。此外，即使孤兒藥獲得批准，如果美國食品和藥物管理局得出結論，認為該新藥在臨牀上優於孤兒產品，或者出現市場短缺，則美國食品和藥物管理局隨後可以批准用於相同疾病的相同藥物。

在歐盟，如果孤兒藥不再滿足最初的指定標準，孤兒獨家經營權可能會縮短到六年，或者如果上市許可持有人同意第二份孤兒藥申請或無法提供足夠的藥物，或者當第二名申請人證明其藥物 “臨牀優於” 原始孤兒藥時，孤兒獨家經營權可能會完全喪失。

如果我們的產品沒有足夠的專利保護，那麼獲得監管排他性的相對重要性就更大了。我們可能無法成功獲得任何適應症的孤兒藥名稱，即使我們成功了，具有此類孤兒藥名稱的此類候選產品也可能無法獲得美國食品藥品管理局的批准。即使獲得孤兒藥稱號的候選產品可能獲得美國食品藥品管理局的上市批准，它也可能無法在獲得批准後導致或維持孤兒藥的獨家經營權，這將損害我們的競爭地位。

我們在研究中使用的技術以及我們選擇的藥物靶標可能會侵犯專利或侵犯第三方的專有權利。

我們無法向您保證，第三方不會就潛在產品中使用的技術向我們或我們的合作者提出專利或其他知識產權侵權索賠。如果對我們或我們的合作者提起專利侵權訴訟，我們或我們的合作者可能被迫停止或推遲開發、製造或銷售聲稱侵犯第三方知識產權的潛在產品，除非該方授予我們或我們的合作者使用其知識產權的權利。在這種情況下，我們可能需要獲得他人的專利或專有權利的許可，才能繼續將我們的產品商業化。但是，我們可能無法以可接受的條款或根本無法獲得第三方的任何專利或專有權利所要求的任何許可。即使我們的合作者或我們能夠獲得第三方知識產權的權利，這些權利也可能是非排他性的，因此我們的競爭對手可以獲得相同的知識產權。最終，由於專利侵權索賠，我們可能無法將某些潛在產品商業化，或者可能不得不停止部分業務運營，這可能會嚴重損害我們的業務。

*我們的業務運營可能會使我們面臨爭議、索賠和訴訟，這可能既昂貴又耗時，並可能對我們的財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

我們可能會不時捲入與我們的業務運營相關的爭議、索賠和訴訟。特別是，我們可能會面臨與產品安全、知識產權事務、僱傭事務、税務問題、商業糾紛、競爭、銷售和營銷行為、環境問題、人身傷害、保險以及收購或剝離相關事項相關的索賠。任何爭議、索賠或訴訟都可能將管理層的注意力從我們的業務上轉移開，我們可能會在處理或辯護任何爭議、索賠或訴訟時產生鉅額費用，我們可能需要支付損害賠償金或和解金，或接受可能對我們的運營和財務業績產生不利影響的公平補救措施。

與這些爭議相關的訴訟可能既昂貴又耗時，如果不利於我們解決，可能會對我們的財務狀況和經營業績產生重大不利影響。此外，與訴訟相關的不確定性可能導致我們股價的波動性增加。

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我們的員工、獨立承包商、主要調查員、顧問、商業合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。

我們面臨員工欺詐或其他不當行為的風險。員工和獨立承包商（例如首席調查員、顧問、商業合作伙伴和供應商）或我們的商業合作伙伴的僱員的不當行為可能包括未能遵守美國食品和藥物管理局的法規、未能向食品和藥物管理局提供準確的信息、不遵守我們制定的製造標準、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、準確報告財務信息或數據、維護我們的商業祕密或商業合作伙伴的商業祕密的機密或披露對我們進行未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和其他業務安排受旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律的約束。員工和獨立承包商的不當行為還可能涉及不當使用個人身份信息，包括但不限於在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能會導致監管制裁併嚴重損害我們的聲譽。因違反這些法律而對我們的員工、獨立承包商、主要調查員、顧問、商業合作伙伴或供應商採取的任何行動都可能導致重大的民事、刑事和行政處罰、罰款和監禁。

我們面臨的潛在產品責任風險遠遠超過我們的保險承保範圍。

在臨牀試驗中使用我們的任何潛在產品，以及銷售任何經批准的產品，包括INGREZZA，都可能使我們面臨責任索賠。這些索賠可能由消費者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售我們產品的人直接提出。我們為我們的臨牀試驗以及與INGREZZA銷售相關的產品責任保險提供保險，金額符合行業慣例。但是，我們的保險可能無法補償我們，也可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。此外，保險費用越來越昂貴，我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險，以保護我們免受因當前或未來任何臨牀試驗或批准產品的責任而造成的損失。成功地向我們提出產品責任索賠或一系列索賠將減少我們的現金儲備，並可能導致我們的股價下跌。此外，無論產品責任索賠的最終結果如何，針對我們的任何產品責任索賠都可能減少對我們批准的產品（包括INGREZZA）的需求，損害我們的聲譽，導致可能需要昂貴的召回或產品修改的監管調查，導致臨牀試驗參與者退出，導致相關訴訟辯護的費用，減少我們的收入，並轉移管理層對業務管理的注意力。

我們的活動涉及危險物質，我們可能對由此造成的任何污染或傷害負責。

我們的研究活動涉及有害物質的控制使用。我們無法消除這些材料意外污染或傷害的風險。如果發生事故，法院可能會要求我們對由此造成的任何損害承擔責任，這可能會損害我們的經營業績，並導致我們使用很大一部分現金儲備，這將迫使我們尋求額外的融資。

我們受與數據隱私和信息安全相關的嚴格且不斷變化的義務的約束。我們實際或認為未能履行此類義務可能會對我們的聲譽、業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。

在我們的正常業務過程中，我們處理機密和敏感信息，包括個人數據、專有和機密業務數據、商業祕密、知識產權、我們在我們的網絡和數據中心收集的有關臨牀試驗參與者的數據，以及敏感的第三方數據。我們受有關隱私、數據保護、信息安全和個人信息（包括臨牀試驗數據）處理的眾多聯邦、州、地方和外國法律、命令、守則、法規和監管指南的約束，這些信息的數量和範圍正在擴大、變化，受不同的應用和解釋的影響，並且可能在司法管轄區之間不一致。我們的數據處理活動還可能使我們遵守其他數據隱私和安全義務，例如行業標準、外部和內部隱私和安全政策、合同以及規範我們和第三方代表我們處理數據的其他義務。

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在美國，有關隱私、數據保護、信息安全和個人數據處理的法律在聯邦和州兩級變得越來越普遍。此外，在過去的幾年中，包括加利福尼亞州、弗吉尼亞州、科羅拉多州、康涅狄格州和猶他州在內的許多美國州都頒佈了全面的隱私法，對受保企業規定了某些義務，包括在隱私聲明中提供具體披露以及賦予居民有關其個人數據的某些權利。視情況而定，此類權利可能包括訪問、更正或刪除某些個人數據的權利，以及選擇退出某些數據處理活動的權利，例如定向廣告、分析和自動決策。這些權利的行使可能會影響我們的業務和提供產品和服務的能力。某些州還對處理某些個人數據（包括敏感信息）施加了更嚴格的要求，例如進行數據隱私影響評估。這些州法律允許對違規行為處以法定罰款。例如，經2020年加州隱私權法案（CPRA）（統稱為 CCPA）修訂的《加州消費者隱私法》要求企業在隱私聲明中提供具體披露，並尊重加利福尼亞州居民行使某些隱私權的請求。CCPA允許對違規行為處以罰款（每次故意違規行為最高可處以7,500美元）。儘管一些美國綜合隱私法和CCPA豁免了在臨牀試驗背景下處理的某些數據，但這些法律可能會增加合規成本和我們可能保留的有關加利福尼亞居民的其他個人數據的潛在責任。其他州也頒佈了數據隱私法，我們預計未來會有更多的司法管轄區通過類似的法律。這些事態發展可能會使合規工作進一步複雜化，並可能增加我們和我們所依賴的第三方的法律風險和合規成本。

此外，經HITECH修訂的HIPAA對個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸提出了具體要求。

歐洲有關隱私、數據保護、信息安全和個人數據處理的法律也進行了重大改革，並將繼續進行改革。例如，歐盟的《通用數據保護條例》（EU GDPR）和英國的GDPR（英國通用數據保護條例）（統稱為 GDPR）對處理分別位於歐洲經濟區（EEA）和英國的個人的個人數據規定了嚴格的要求。《通用數據保護條例》規定了個人數據處理者和控制者的強化數據保護義務，包括以下方面的義務：處理健康數據和其他敏感數據；徵得個人同意；向個人提供有關數據處理活動的通知；迴應數據主體的請求；在聘用第三方處理器時採取某些措施；將數據泄露通知數據主體和監管機構；實施保障措施以保護個人數據的安全和機密性。GDPR 對違反數據保護要求的行為處以鉅額罰款。例如，根據GDPR，此類罰款最高可達全球收入的4％，根據歐盟GDPR，此類罰款最高可達2000萬歐元，英國GDPR下的罰款為1,750萬英鎊，以任一情況中較高者為準，還允許與處理個人數據相關的私人訴訟，這些訴訟由法律授權代表其利益的類別的數據主體或消費者保護組織提起。GDPR 以及與加強對某些類型的敏感數據保護相關的其他法律或法規的變化，例如歐盟管理臨牀試驗數據和其他醫療保健數據的法規，可能要求我們改變業務慣例，或導致政府對我們採取執法行動、私人訴訟或重大處罰，並可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。

我們可能會受到其他外國數據法律的約束。例如，在加拿大，《個人信息保護和電子文件法》（PIPEDA）和各種相關的省級法律以及加拿大的反垃圾郵件立法（CASL）可能適用於我們的業務。再舉一個例子，《通用數據保護法》，即《個人數據保護總法》（LGPD）（第13,709/2018號法律）可能適用於我們的業務。LGPD 對巴西個人數據的處理進行了廣泛監管，並規定了與歐盟 GDPR 相當的合規義務和處罰。我們還以亞洲客户為目標，可能受亞洲新興數據隱私制度的約束，包括日本的《個人信息保護法》和新加坡的《個人數據保護法》。

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在正常業務過程中，我們可能會將個人數據從歐洲和其他司法管轄區轉移到美國或其他國家。某些司法管轄區已經頒佈了數據本地化法和跨境個人數據傳輸法。例如，歐洲經濟區和英國的國家已嚴格限制向美國和其他國家傳輸個人數據，它們普遍認為這些國家的隱私法不充分。儘管目前有多種機制可用於根據法律將個人數據從歐洲經濟區和英國傳輸到美國，例如歐洲經濟區的標準合同條款、英國的國際數據傳輸協議/附錄以及歐盟-美國數據隱私框架及其英國擴展部分（允許向自我證明合規並參與該框架的美國相關組織進行傳輸），這些機制面臨法律挑戰，並且無法保證我們可以滿足或依賴這些措施將個人數據合法傳輸到美國。如果我們無法實施有效的跨境個人數據傳輸合規機制，或者合法傳輸的要求過於繁重，我們可能會面臨更多挑戰監管風險針對處理或傳輸來自歐洲或其他地方的個人數據的訴訟、鉅額罰款和禁令。無法向美國進口個人數據可能會對我們的業務運營產生重大負面影響，包括限制我們在歐洲和其他地方開展臨牀試驗活動的能力；限制我們與受歐洲和其他數據保護法約束的各方合作的能力，或要求我們花費鉅額費用提高在歐洲和/或其他地方的個人數據處理能力。其他司法管轄區可能會對其數據本地化和跨境數據傳輸法律採取同樣嚴格的解釋。此外，將個人數據從歐洲經濟區和英國轉移到其他司法管轄區（尤其是美國）的公司將受到監管機構、個人訴訟當事人和激進團體的嚴格審查。一些歐洲監管機構因涉嫌違反GDPR的跨境數據傳輸限制而下令某些公司暫停或永久停止某些向歐洲的傳輸。

我們的員工和人員可能會使用生成式人工智能技術來執行部分工作，生成式人工智能技術中個人信息數據的披露和使用受各種隱私法和其他隱私義務的約束。政府已經通過並可能通過更多監管生成人工智能的法律。我們使用這項技術可能會導致額外的合規成本、監管調查和行動以及消費者訴訟。此外，任何使用生成式人工智能來開發我們的專有技術和化合物也可能影響我們獲得或成功捍衞某些知識產權的能力。如果我們無法使用生成式人工智能，它可能會降低我們的業務效率並導致競爭劣勢。

除數據隱私和安全法律外，根據合同，我們可能受行業團體採用的行業標準的約束，而且，我們現在或將來可能會受到此類義務的約束。我們還受與數據隱私和安全相關的合同義務的約束，我們履行此類義務的努力可能不會成功。我們發佈隱私政策、營銷材料和其他有關數據隱私和安全的聲明。如果發現這些政策、材料或聲明存在缺陷、缺乏透明度、欺騙性、不公平或誤導我們的做法，我們可能會受到監管機構的調查、執法行動或其他不利後果。

我們與數據隱私和安全（以及消費者的數據隱私期望）相關的義務正在以越來越嚴格的方式迅速變化，並帶來了不確定性。這些義務可能受不同的適用和解釋的約束，這在不同司法管轄區之間可能不一致或存在衝突。為這些義務做好準備和履行需要我們投入大量資源（包括但不限於財務和時間方面的資源）。這些義務可能需要更改我們的信息技術、系統和慣例，以及代表我們處理個人數據的任何第三方的信息技術、系統和慣例。此外，這些義務甚至可能要求我們改變我們的商業模式。

儘管我們努力遵守所有適用的數據隱私和安全義務，但我們有時可能會失敗（或被認為未能這樣做）。此外，儘管我們做出了努力，但我們的人員或我們所依賴的第三方可能無法履行影響我們合規狀況的義務。如果我們未能或被認為未能履行或遵守數據隱私和安全義務，我們可能會面臨重大後果。這些後果可能包括但不限於政府執法行動、訴訟（包括集體索賠）、額外報告要求和/或監督、禁止處理個人數據、監禁公司官員以及下令銷燬或不使用個人數據。特別是，原告越來越積極地向公司提出與隱私相關的索賠，包括集體索賠和大規模仲裁要求。其中一些索賠允許在每次違規行為的基礎上追回法定損害賠償，如果可行，則有可能獲得鉅額法定賠償，具體取決於數據量和違規次數。這些事件中的任何一個都可能對我們的聲譽、業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。

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第 5 項其他信息

在2024年1月1日至2024年3月31日期間，我們的執行官和董事通過或終止了購買或出售我們證券的合同、指示或書面計劃，如下所述：

姓名和標題

行動

日期

交易安排

授權股份總數 待售

到期 日期

規則 10b5-1*

非規則 10b5-1**

朱莉·S·庫克

採用

3/17/2024

X

88,495

6/13/2025

首席人力資源官

凱爾·W·加諾

採用

3/15/2024

X

101,400

5/10/2025

首席業務發展與戰略官

馬修·C·阿伯內西

採用

2/13/2024

X

45,000

2/15/2025

首席財務官

Gary A. Lyons

採用

2/13/2024

X

25,000

5/27/2025

董事

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* 旨在滿足規則 10b5-1 (c) 的肯定性辯護

** 無意滿足規則 10b5-1 (c) 的肯定辯護

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第 6 項。展品

以下證物作為本報告的一部分提交或以引用方式納入本報告：

展覽
3.1			描述：			經修訂的公司註冊證書
			參考文獻：			參照公司於2018年11月5日提交的10-Q表季度報告的附錄3.1納入
3.2			描述：			章程，經修訂
			參考文獻：			參照公司於2023年8月1日提交的10-Q表季度報告的附錄3.2納入
4.1			描述：			普通股證書表格
			參考文獻：			參照公司在表格S-1上的註冊聲明而成立（註冊編號333-03172）
4.2			描述：			本公司與作為受託人的美國銀行全國協會簽訂的契約，日期截至2017年5月2日
			參考文獻：			參照公司於2017年5月2日提交的8-K表最新報告的附錄4.1納入
4.3			描述：			第一份補充契約，截至2021年12月22日，由公司與作為受託人的美國銀行全國協會簽訂並簽訂該契約
			參考文獻：			參照公司於2022年2月11日提交的10-K表年度報告的附錄4.3納入
4.4			描述：			代表公司2024年到期的2.25％可轉換票據的票據表格
			參考文獻：			參照公司於2017年5月2日提交的8-K表最新報告的附錄99.1納入
10.1+			描述：			2024年2月13日當天或之後根據Neurocrine Biosciences, Inc. 2020年股權激勵計劃發放的限制性股票單位獎勵通知和限制性股票單位獎勵協議表格
10.2+			描述：			2024年2月13日當天或之後根據Neurocrine Biosciences, Inc. 2020年股權激勵計劃向凱文·戈爾曼提供的贈款的股票期權授予通知和期權協議表格
31.1			描述：			根據1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14條和第15d-14條對首席執行官進行認證
31.2			描述：			根據1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14條和第15d-14條對首席財務官進行認證
32*			描述：			根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官和首席財務官的認證
101.INS			描述：			內聯 XBRL 實例文檔。— 該實例文檔不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中。
101.SCH			描述：			內聯 XBRL 分類擴展架構文檔。
101.CAL			描述：			內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔。
101.DEF			描述：			內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔。
101.LAB			描述：			內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔。
101.PRE			描述：			內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔。
104			描述：			封面頁交互式數據文件（格式為 Inline XBRL，附錄 101 中包含適用的分類擴展信息）

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+ 管理合同或補償安排。

* 根據《美國法典》第18條第1350條，這些認證僅作為本季度報告的附帶提供，不是為了1934年《證券交易法》第18條的目的而提交的，也不得以引用方式納入Neurocrine Biosciences, Inc. 的任何文件中，無論此類文件中使用何種通用公司註冊語言，無論該文件中是否有任何一般的公司註冊語言。

除上述特別説明外，公司的10-K表年度報告、10-Q表季度報告和8-K表最新報告的委員會文件號為000-22705。

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簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。

			NEUROCRINE 生物科學公司
日期：2024 年 5 月 1 日			/s/ 馬修 ·C. Abernethy
			馬修·C·阿伯內西
			首席財務官 （正式授權的官員和首席財務官）

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