關於慢性中性粒細胞減少性疾病由於在多個臨牀試驗中證明瞭它能夠持久地提高循環中的白細胞水平，我們相信馬伏裏沙福可能對治療各種慢性中性粒細胞減少性疾病的患者有用。慢性中性粒細胞減少症被定義為持續或間歇性持續三個月以上的時期，血液中中性粒細胞水平異常低，可能是特發性(原因不明)、週期性(通常每三週發作一次)或先天性(遺傳原因)。與奇思妙想綜合徵類似，慢性中性粒細胞減少症是一種罕見的血液疾病，其特徵是感染和癌症風險增加，原因是體內中性粒細胞水平異常低。在所有的病例中，CXCL12/CXCR4通路都是骨髓中性粒細胞釋放的關鍵調節因子。慢性中性粒細胞減少性疾病的發病率和流行率還沒有很好的確定。2022年12月，我們公佈了我們認為是第一項研究慢性中性粒細胞減少症(包括特發性、週期性和先天性中性粒細胞減少症)在美國的流行率的結果；我們認為，確定慢性中性粒細胞減少症的預計流行率是瞭解該患者羣體中現有未滿足醫療需求的程度的關鍵一步。·使用對美國一個大型索賠數據庫的回顧分析，分析包括了2018年、2019年和2021年中性粒細胞減少的診斷代碼的人(由於預計在新冠肺炎大流行期間索賠減少，2020年被排除在本分析之外)。·在入選前24個月內因化療、藥物暴露、感染、實體器官移植、骨髓增生異常綜合徵和終末期腎臟疾病等繼發性原因導致中性粒細胞減少症的診斷、程序或產品代碼的人被排除在外。·在索引日期之前的13至24個月的回顧期間用於確認慢性狀態。·該分析使用了來自IQVIA索賠數據庫的縱向處方數據和辦公室索賠數據，其中包括93%的零售處方索賠，77%的郵寄處方索賠，每年有超過15億份辦公室索賠。·這項回顧分析預測，2021年，美國有多達48,000人被診斷為慢性中性粒細胞減少症，其中最常見的慢性中性粒細胞減少症是特發性(約40,000)，其次是週期性(約5,000)和先天性(約3,000)，大多數受影響的人是成年女性。我們對美國被診斷為慢性中性粒細胞減少症的估計患者的研究證實，儘管有G-CSF的供應和使用，仍存在大量未得到滿足的醫療需求，如果我們的分析是正確的，這表明Mavorixafor的潛在最小可尋址市場約佔該人羣的三分之一，即美國約15,000人，加上有意義的潛在市場擴展機會。2022年，我們還完成了一項電子病歷研究，以更好地瞭解美國慢性中性粒細胞減少症患者嚴重或嚴重感染的風險，分析了44家醫療機構治療約6600萬名患者的醫療記錄。這項分析檢查了在每一歷年記錄慢性中性粒細胞減少症後經歷過至少兩次嚴重感染事件(SIES)的患者，與那些沒有中性粒細胞減少症的患者相比。SIES被定義為需要住院或靜脈注射抗生素或導致殘疾或死亡的感染。·這項分析的結果表明，所有程度的慢性中性粒細胞減少症的SIES發生率都有所增加：任何慢性中性粒細胞減少症患者(ANC低於每微升1,500個細胞)的發病率高出兩倍，嚴重先天性中性粒細胞減少症患者(ANC低於每微升500個細胞)的發病率高出四倍。·嚴重感染的風險隨着中性粒細胞減少症的惡化而增加。·大約25%的慢性中性粒細胞減少症患者在最近一次檢查的日曆年，即2019年，至少有兩次SIES。患有慢性中性粒細胞減少症的患者幾乎沒有治療選擇，他們可能會接受G-CSF的治療，這是一種在美國被批准用於治療嚴重的慢性中性粒細胞減少症的注射療法。G-CSF被用來刺激骨髓產生中性粒細胞。G-CSF的副作用包括致殘骨痛，在某些年齡段可能會更嚴重。慢性應用G-CSF的其他不太常見的限制治療的併發症包括骨髓纖維化和白血病。在對G-CSF無效的慢性中性粒細胞減少症病例中，或者如果發展成白血病，骨髓移植已經取得了不同程度的成功。骨髓移植常用於骨髓衰竭所致的嚴重中性粒細胞減少症。骨髓移植給疾病的治療帶來了額外的風險。12

Mavorixafor治療慢性中性粒細胞減少症的臨牀進展在2022年，我們進行了一項概念驗證的1b期開放標籤多中心研究，旨在評估口服Mavorixafor在使用或不使用可注射G-CSF的情況下對患有慢性中性粒細胞減少症的參與者的安全性和耐受性，包括特發性、週期性和先天性中性粒細胞減少症。受試者接受單劑量400毫克的馬伏沙福口服，以評估治療反應的大小。2022年9月，我們宣佈了1b期臨牀試驗的積極結果：·共有25名參與者參加了這項研究。·100%的研究參與者對單劑400毫克馬伏沙芬的治療有反應，無論是單獨使用還是與G-CSF同時使用：◦參與者的平均中性粒細胞數峯值>3,000個/微升。在所有研究的慢性中性粒細胞減少症中，◦都有一致的反應--特發性、週期性和先天性中性粒細胞減少症。·所有中性粒細胞減少的參與者(n=14)都達到了正常的中性粒細胞水平(>1,500個/微升)：當評估為對未接受G-◦治療的嚴重慢性中性粒細胞減少症的參與者(n=6)進行單一治療時，單劑馬伏沙芬可在2小時內使所有參與者的中性粒細胞水平恢復正常，平均中性粒細胞增加峯值為~2,500個/微升。當對中重度中性粒細胞減少的參與者進行評估時，儘管接受了G-◦治療(n=8)，但100%達到了正常的中性粒細胞水平，這表明馬伏沙福有可能使對G-CSF有部分反應的患者的中性粒細胞計數正常化，也有可能減少或消除G-CSF劑量。·在對慢性中性粒細胞減少症患者進行評估時(n=11)，所有參與者的中性粒細胞計數在慢性粒細胞集落刺激因子正常化後持續升高，這表明馬伏裏沙福有可能減少或可能取消這些患者的粒細胞集落刺激因子治療。·Mavorixafor在研究中耐受性良好；所有與治療相關的不良事件被認為是低級別的，與先前關於突發綜合徵的臨牀研究一致，沒有與治療相關的嚴重不良事件的報告。在這些積極的結果之後，啟動了1b期臨牀試驗的修訂，旨在評估每日口服馬伏裏沙福與或不與可注射G-CSF一起在慢性中性粒細胞減少性疾病參與者中的使用長達6個月，作為第二階段臨牀試驗。正在進行的第二階段試驗正在評估ANC反應的持久性、Mavorixafor使患者能夠逐漸減少G-CSF劑量的潛力，以及評估Mavorixafor與G-CSF聯合長期使用的耐受性。該試驗現已完全納入，我們預計將在2024年第二季度報告更多數據。在執行第二階段試驗的同時，我們正在推進我們的計劃，即在某些慢性中性粒細胞減少症患者中進行Mavorixafor的第三階段計劃。計劃中的第三階段試驗將是一項全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，評估在特發性或先天性中性粒細胞減少症患者中每天服用一次馬伏裏沙福的安全性和有效性，並同時使用或不使用G-CSF。這項為期52周的試驗預計將招募150名年齡在12歲及以上的參與者，在試驗前12個月內，ANC低於每微升1500個細胞，以及2個或更多感染需要幹預。試驗的主要終點是一個兩組分終點，包括馬伏裏沙福治療組與安慰劑組的年化感染率和ANC反應。次級終點預計將包括對感染的嚴重程度和持續時間、抗生素使用、疲勞和生活質量參數的分析。Mavorixafor的劑量將與4WHIM第三階段臨牀試驗中的劑量相同。該公司預計在2024年第二季度招募第一批參與者參加這項第三階段臨牀試驗。競爭製藥和生物技術行業的特點是技術進步迅速，競爭激烈，並高度重視專有產品。我們面臨着來自許多不同來源的潛在競爭，包括主要的製藥、專業製藥和生物技術公司、學術機構、政府機構以及公共和私人研究機構。我們成功開發和商業化的任何候選產品都將與現有療法和未來可能出現的新療法競爭。我們的許多競爭對手在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准的產品方面可能比我們擁有更多的財力和專業知識。其他公司還在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗地點和招募臨牀試驗患者以及獲得補充技術方面與我們競爭。

對我們的項目來説是必要的。製藥、生物技術和診斷行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是我們的重要競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。如果我們的競爭對手開發和商業化比我們可能開發的任何產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的療法，我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得產品的市場批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。此外，我們的競爭能力可能會受到影響，因為在某些情況下，保險公司或其他第三方付款人，包括政府計劃，試圖鼓勵使用非專利產品。從成本的角度來看，這可能會降低品牌產品對買家的吸引力。我們知道其他公司正在開發可注射的CXCR4抑制劑。然而，我們不知道有任何公司正在開發CXCR4拮抗劑程序，用於治療突發症狀或慢性中性粒細胞減少症。關於慢性中性粒細胞減少症，我們不知道有任何公司正在開發一種口服療法來提高血液中的中性粒細胞。FDA批准非格列西姆注射劑(人G-CSF)和兩種生物仿製藥(Zarxio和Nivestym)用於減少有症狀的嚴重中性粒細胞減少症患者的嚴重中性粒細胞減少症(例如發燒、感染、口咽潰瘍)的發生率和持續時間。製造我們不擁有或經營，目前也沒有計劃建立生產臨牀或商業批量的Mavorixafor或任何其他候選產品的製造設施。我們目前依賴，並預計將繼續依賴第三方生產我們的任何產品或候選產品。我們目前與Evotec A.G.(“Evotec”，以前稱為Aptuit，Oxford)簽訂了一份經不時修訂的主服務協議，根據該協議，Evotec開發和生產活性藥物成分(“原料藥”)mavorixafor。Evotec協議的有效期將於2027年2月到期，除非我們和/或Evotec終止。Evotec是我們目前唯一的Mavorixa藥材供應商。我們正在將Evotec協議過渡到商業供應協議，以支持我們潛在的突發奇想發射和隨後的商業供應。我們還與Catalent Inc.(“Catalent”)簽訂了主服務協議，Catalent是我們最終膠囊藥物產品Mavorixafor的唯一製造商。與Catalent的主服務協議的期限將於2024年9月10日到期，並可由(1)我方在30天內通知Catalent終止，或(2)由任何一方在另一方重大違約30天后終止。我們正在將與Catalent的主服務協議過渡到商業供應協議，以支持我們潛在的Whim推出和後續的商業供應。我們根據典型的行業標準商業和臨牀供應協議從Evotec和Catalent獲得臨牀和潛在的商業供應。我們相信，這兩家制造商都有能力和能力生產目前預計的臨牀試驗供應量和商業量的馬伏沙福。銷售和營銷我們目前正在建設一個商業基礎設施，以支持Mavorixafor的銷售，如果FDA批准Mavorixafor在美國上市的話。我們希望通過內部資源和第三方關係來管理銷售、營銷和分銷。在獲得FDA批准我們的NDA後，我們計劃有一支現場銷售隊伍，他們將向已知或可能有突發奇想的患者護理的醫療保健提供者提供有關我們批准的藥物產品的信息。我們已與第三方物流公司(“3PL”)就我們藥品的倉儲和分銷達成協議。我們還與一家專業藥店達成了一項協議，該藥店將購買我們的標籤藥物產品，並根據醫療保健提供者提供的處方將該藥物分發給患者。專業藥房還將作為我們的聯繫點，為入境醫療保健提供者和患者查詢、處方處理、保險調查和患者入職提供聯繫。14.

我們目前打算向歐洲藥品管理局(EMA)提交營銷授權申請(MAA)，以便在歐盟營銷Mavorixafor。在提交MAA之前，我們必須完成一份兒科調查計劃(PIP)。我們預計在2024年第四季度或2025年初向EMA提交一份MAA。於2014年7月，吾等與賽諾菲的全資附屬公司Genzyme Corporation(“Genzyme”)訂立許可協議，據此，吾等獲授予Genzyme擁有或控制的若干與CXCR4受體相關的專利申請及其他知識產權的獨家許可，以開發含有許可化合物的產品並將其商業化，包括但不限於Mavorixafor。Genzyme保留在任何領域(包括授權給我們的任何領域)進行涉及化合物的臨牀前研究的非排他性權利，但沒有保留在授權給我們的任何領域對協議中確定的這些化合物進行任何臨牀開發或商業化的權利。我們主要負責所有專利申請和專利的準備、提交、起訴和維護，這些專利包括根據協議授權給我們的知識產權，費用由我們自己承擔。我們有義務利用商業上合理的努力來開發和商業化授權產品，以便在美國和至少其他一個主要市場國家的現場使用。我們有權將包括mavorixafor在內的特許權利的再許可授予第三方。如果我們希望向Mavorixafor以外的任何許可產品授予再許可，我們有義務首先向Genzyme提供再許可。如果Genzyme表達了對再許可的書面興趣，則我們將在一段規定的時間內與Genzyme進行獨家談判，以獲得此類權利的許可，之後Genzyme將不再擁有關於該許可產品的進一步權利，並且我們將可以自由地與任何第三方協商關於該許可產品的再許可。在2023年期間，我們實現了一個監管里程碑：FDA接受了我們的第一份NDA，其中500萬美元已作為研發費用支付和支出。截至2023年12月31日，我們有義務向Genzyme支付總計2000萬美元的未來里程碑付款，這取決於我們在許可產品方面實現了某些後期監管和銷售里程碑，以及基於我們根據Genzyme協議商業化的許可產品的淨銷售額的分級特許權使用費。下一個潛在的監管里程碑將在收到監管部門批准我們的保密協議的通知後觸發，金額將為700萬美元。其餘的監管里程碑包括(I)300萬美元用於EMA接受我們的第一個藥物申請，以及(Ii)EMA通知監管機構批准我們的第一個藥物申請。我們還必須在累計淨銷售額分別達到5000萬美元、1.5億美元和3億美元后，一次性支付50萬美元、150萬美元和300萬美元的銷售里程碑款項。當我們的候選藥物在美國首次潛在銷售時，我們將對年淨銷售額徵收6%至1.5億美元的版税，對年淨銷售額在1.5億美元至3億美元之間的部分徵收10%的特許權使用費，此後收取12%的特許權使用費。我們為每種許可產品支付版税的義務以國家/地區為基礎終止，最晚的時間為(I)該許可產品在該國的許可專利權到期，(Ii)在該國的監管排他性到期，以及(Iii)該許可產品在該國首次商業銷售的十年後。在特定情況下，包括在任何國家/地區，如果我們被要求從任何第三方獲得許可，而我們的專利權可能侵犯第三方的專利權，如果許可產品不在該國的有效索賠範圍內，或者如果仿製藥的銷售在該國達到特定的門檻，則許可使用費費率可能會降低。我們根據Genzyme協議簽訂的再許可協議規定，我們有義務向Genzyme支付由再被許可人支付給我們的某些預付款、維護費、里程碑付款和版税的一定比例。Genzyme協議的有效期將持續到協議項下獲得許可的專利的最後一個到期有效權利要求(涵蓋任何許可產品)、適用於任何許可產品的監管排他性到期以及自任何許可產品首次商業銷售之日起10年。如果另一方破產或未治癒的重大違約行為，我們或Genzyme均可終止Genzyme協議。如果我們或我們的關聯公司對根據協議許可的專利發起專利挑戰，Genzyme可能會終止Genzyme協議。如果我們有理由相信根據Genzyme協議開發或商業化許可的化合物或產品會給患者帶來重大安全問題，我們可以在通知Genzyme後立即終止Genzyme協議。15個

自2016年12月與喬治城大學簽訂許可協議以來，我們與喬治敦大學(“喬治敦大學”)簽訂了一項許可協議，據此，我們獲得了在全球範圍內實施某些方法以及製造、製造、使用、銷售、提供銷售或進口產品的全球獨家許可，這些產品均由喬治敦大學共同擁有的許可專利權涵蓋。授權給我們的權利是用於人類和動物的所有疾病適應症的所有治療、預防和診斷用途。我們有權在符合喬治城協議條款的範圍內，將許可權利的再許可授予第三方。根據喬治敦大學協議的條款，我們一次性支付了5萬美元的預付款，我們可能被要求支付與授權產品的商業銷售相關的高達80萬美元的里程碑式付款。我們負責與授權專利相關的所有專利訴訟費用。根據協議，我們有責任以商業上合理的努力開發和商業化特許產品，向公眾提供合理的特許產品，獲得政府對特許產品的批准，並銷售足夠數量的特許產品以滿足市場需求。喬治敦大學協議的有效期將持續到涉及許可產品的專利權內的最後一項有效權利要求到期為止。在以下情況下，喬治敦大學可以終止喬治敦大學協議或將我們的許可轉換為非獨家許可：(I)我方未支付任何款項且未在收到通知後30天內糾正此類違約；(Ii)我方未履行獲得和維護保險的義務且未在收到通知後45天內糾正此類違約；(Iii)我方宣佈破產或破產；或(Iv)我方在履行喬治城協議項下的任何重大義務時出現重大違約，且未能在自違約書面通知之日起的一定期限內予以補救。我們可以在至少60天的書面通知後隨時終止喬治敦大學的協議。於2016年12月，我們與貝絲以色列女執事醫療中心(“BIDMC”)簽訂了一項許可協議，據此，我們獲得了一項全球獨家許可，可以製造、製造、使用、銷售、要約銷售和進口由BIDMC共同擁有的許可專利權所涵蓋的許可產品和某些方法，並獲得一項非排他性的免版税權利，可以使用BIDMC所擁有的許可專利中所聲稱的任何發明的某些信息來開發、製造、製造、使用、使用、銷售、銷售和商業化該等許可產品和方法。授權給我們的權利適用於所有使用領域。我們有權在符合BIDMC協議條款的範圍內將許可權利的再許可授予第三方。根據BIDMC協議的條款，我們一次性支付了2萬美元的預付款，我們負責未來所有的專利訴訟費用。BIDMC協議的期限將持續到涉及許可產品的專利權內的最後一個有效權利要求到期為止。在下列情況下，BIDMC可終止本協議：(I)吾等未能在收到通知後15天內支付任何款項且未能補救此類違約；(Ii)吾等根據本協議有義務維持的保險範圍終止，且吾等未能在通知BIDMC後的特定時間內獲得替代保險；或(Iii)吾等宣佈無力償債或破產。此外，如果我們實質性違反了BIDMC協議的任何重大條款，並且在收到通知後60天內未對此類違規行為進行補救，則BIDMC可以終止BIDMC協議，或終止根據BIDMC協議授予的與發生此類重大違規行為的一個或多個國家/地區有關的任何許可。我們可以在至少90天的書面通知後隨時終止BIDMC協議。於2020年11月，我們與Dana Farber癌症研究所(“DFCI”)簽訂了一項許可協議，據此，我們獲得了非獨家的全球許可，可以使用、製造、製造、開發、營銷、進口、分銷、銷售或銷售DFCI所擁有的許可專利權所涵蓋的許可產品和某些工藝。授予我們的權利是將我們的CXCR4拮抗劑與BTK抑制劑(包括ibrutinib)聯合用於治療Waldenström病。我們有權在符合DFCI協議條款的範圍內將許可權利的再許可授予第三方。根據DFCI協議的條款，我們一次性支付了2.5萬美元的預付款，我們負責償還未來的某些專利訴訟費用和支付年度維護費。我們有義務向DFCI支付總計約3200萬美元的里程碑式付款，這取決於我們是否實現了與特許產品有關的某些監管和銷售里程碑，以及基於特許產品淨銷售額的統一版税16

我們根據DFCI協議進行商業化。DFCI協議的期限將持續到涉及許可產品的專利權內的最後一個有效權利要求到期為止。在下列情況下，DFCI可終止DFCI協議：(I)我們在收到通知後30天內未能支付任何款項且未能糾正此類故障；(Ii)我們停止經營與許可產品或過程有關的業務；(Iii)DCFI協議下我們有義務維持的保險範圍終止，且我們未能在通知DFCI後的一定時間內獲得替代保險；(Iv)我們未能履行某些盡職義務並在收到書面通知後60天內補救任何此類違約。(V)我們在未通知DFCI的情況下授予了再許可，或其條款與DCFI協議下的再許可條款不一致，(Vi)我們公司、關聯方或再許可方的高管被判犯有與製造、使用、銷售或進口許可產品有關的重罪，(Vii)我們或我們的任何關聯方、再許可方或再許可方的關聯方對DFCI協議下許可的專利發起專利挑戰，或協助他人這樣做，或(Viii)我們宣佈破產或破產。此外，如果我們實質性違反了DFCI協議下的任何實質性義務，並且在收到通知後90天內未對違反行為進行補救，DFCI可以終止DFCI協議或終止根據該協議授予的任何許可證。我們可以在至少90天的書面通知後隨時終止DFCI協議。阿比斯科協議2019年7月，我們與阿比斯科治療有限公司(“阿比斯科”)簽訂了許可協議。根據協議條款，我們授予阿比斯科在中國內地中國、臺灣、香港和澳門獨家開發、製造和商業化馬伏裏沙福的權利。該協議為AbBisko提供了在該地區開發和商業化Mavorixafor與檢查點抑制劑或其他腫瘤學適應症藥物相結合的獨家權利。胰腺癌、卵巢癌和三陰性乳腺癌預計將被初步探索。我們保留世界其他地區為所有適應症開發和商業化中國以外的Mavorixafor的全部權利，並有能力利用阿比斯科合作產生的數據用於世界其他地區的發展。此外，如果我們決定按照協議的規定在阿比斯科地區開發更多產品，阿比斯科有優先購買權。我們在2020年4月達成了一項單獨的協議，根據該協議，我們將向AbBisko提供臨牀供應，如果該產品在AbBisko許可的地區商業化，我們打算進入許可化合物的商業供應。根據與阿比斯科的協議，在完成協議中規定的對阿比斯科的有條件融資後，阿比斯科向我們一次性支付了300萬美元，不可退還、不可貸記的財務里程碑。我們還有資格獲得最高2.14億美元的潛在開發、監管和商業里程碑付款，這將根據批准的許可產品的最終銷售額(如果有的話)而有所不同。在阿比斯科地區將Mavorixafor商業化後，我們有資格獲得批准的特許產品淨銷售額的分級特許權使用費，百分比範圍在兩位數以下。阿比斯科有義務利用商業上合理的努力，在阿比斯科領土上開發和商業化馬沃裏沙福。阿比斯科負責與在阿比斯科地區進一步開發、製造和商業化馬沃裏沙福有關的所有活動和費用。知識產權我們將我們的候選產品商業化的能力在很大程度上取決於我們為候選產品(包括mavorixafor)以及我們的臨牀前化合物和核心技術獲得和維護知識產權保護的能力。我們的政策是尋求保護我們的知識產權地位，其中包括提交與對我們的商業戰略的發展和實施至關重要的技術、發明和改進相關的美國和外國專利申請。我們還依靠商業祕密、技術訣竅和持續的技術創新來發展和保持我們的專有地位。我們針對我們的候選產品、臨牀前化合物和相關技術提交專利申請，以確立這些化合物及其在疾病中的用途的知識產權地位。截至2023年12月31日，我們擁有或獨家許可了20項已頒發的美國專利、5項未決的美國非臨時專利申請、3項未決的美國臨時專利申請，以及約160項PCT和外國專利和專利申請，包括在以下外國司法管轄區：奧地利、澳大利亞、比利時、巴西、加拿大、中國、丹麥、歐洲專利局、芬蘭、法國、德國、英國、香港、印度、愛爾蘭、以色列、意大利、日本、列支敦士登、墨西哥、荷蘭、新西蘭、挪威、波蘭、葡萄牙、新加坡、南非、韓國、西班牙、瑞典和瑞士。根據Genzyme協議的條款，授權內產品組合頒發的專利將獨家授權給我們，預計將在2024年至2027年之間到期。此外，我們已經從Genzyme、BIDMC和喬治城大學獨家授權他們在某些共同擁有的專利中的權益。從我們共同擁有的投資組合頒發的專利，如果支付了所有維護費，17

預計將於2036年到期，不包括任何專利期限調整(PTA)、專利期限延長(PTE)或其他可用的期限延長。關於我們的主導產品Mavorixafor，截至2023年12月31日，我們擁有或獨家許可了與Mavorixafor物質組成有關的5項已發佈的美國專利和1項未決的美國非臨時專利申請；1項已發佈的美國專利、1項未決的PCT申請和3項未決的外國優先專利申請，涉及Mavorixafor的製造方法，包括某些關鍵的中間分子；2項已發佈的美國專利和1項未決的美國非臨時專利申請，涉及將Mavorixafor用於治療突發事件綜合徵患者；一項未決的美國非臨時專利申請，一項未決的PCT申請，以及一項未決的美國臨時專利申請，涉及使用Mavorixafor治療患有慢性中性粒細胞減少症的患者；以及三項美國頒發的專利，一項正在申請中的美國專利。非臨時性專利申請，以及三項未決的PCT申請，涉及Mavorixafor在包括腫瘤學在內的其他領域的用途。已頒發的涵蓋Mavorixafor及其使用方面的美國專利，如果支付了所有維護費，如果尚未批准的申請和支付的所有維護費，預計將在2024年至2044年之間到期，不包括任何專利期限調整(PTA)、專利期限延長(PTE)或其他可用的期限延長。關於Mavorixafor的外國專利權，截至2023年12月31日，我們大約有110項PCT和外國專利和專利申請正在申請中。關於開發化合物，包括我們X4P-002和X4P-003項目的臨牀前候選者，截至2023年12月31日，我們有9項已頒發的美國專利，1項未決的美國非臨時專利申請，2項未決的美國臨時專利申請和2項未決的PCT專利申請。如果支付了所有維護費，這些已頒發的專利預計將在2024年至2043年之間到期，但不包括任何專利期限調整(PTA)、專利期限延長(PTE)或其他可用期限的延長。關於我們開發化合物的外國專利權，包括我們X4P-002和XP-003項目的臨牀前候選專利，我們有大約50項PCT和外國專利和專利申請正在申請中。個別專利的期限取決於獲得專利的國家的法律期限。在包括美國在內的大多數國家，專利期為非臨時專利申請最早提交之日起20年。S.專利商標局（“USPTO”）在審查和授予專利時，或者如果專利相對於先前提交的專利被最終放棄，則可以縮短時間。如果滿足法定和監管要求，涵蓋藥物或生物製品的美國專利的期限在獲得FDA批准後也有資格延長專利期限。未來，如果我們的候選產品獲得FDA或外國監管機構的批准，我們預計將根據每種藥物的臨牀試驗時間和其他因素，申請延長涵蓋這些產品的已頒發專利的專利期限。不能保證我們的任何未決專利申請將會發布，或我們將從任何專利期限的任何延長或其他有利的調整中受益。與其他生物技術和製藥公司一樣，我們是否有能力維持和鞏固我們的候選產品，包括mavorixafor和我們的臨牀前化合物的專利和知識產權地位，以及我們的核心技術，將取決於我們能否獲得有效的專利主張並在獲得批准後執行這些主張。然而，我們可能從第三方提交或許可的專利申請可能不會導致專利的頒發。我們也無法預測在我們的專利中可能允許或執行的權利要求的廣度。我們未來可能獲得的任何已頒發的專利都可能受到挑戰、無效或規避。例如，在2013年3月16日之前，在美國，專利申請受到“最先發明”的法治約束。2013年3月16日之後提交的申請(要求從先前提交的申請中獲益的某些申請除外)適用“先提交”的法律規則。我們不能確定任何現有或未來的申請將受到“最先提交”或“最先發明”法律的約束，我們不能確定我們是第一個使我們現有專利或未決專利申請中所要求的發明受先前法律約束的公司，或者我們是第一個根據新法律為此類發明申請專利保護的公司。如果第三方在美國準備和提交的專利申請也要求我們在我們的專利或專利申請中聲稱的技術，我們可能不得不參與美國專利商標局的幹預程序，以確定發明的優先權，這可能會導致我們的鉅額成本，即使最終結果對我們有利。此外，由於我們可能開發的候選產品的臨牀開發和監管審查需要大量時間，因此在我們的任何候選產品可以商業化之前，任何相關專利可能只在商業化後的一小段時間內到期或保持有效，從而減少任何18

任何此類專利的優勢。除了專利，我們還依靠非專利的商業祕密、技術訣竅和持續的技術創新來發展和保持我們的競爭地位。我們尋求保護我們的專有信息，部分是通過使用與我們的合作者、科學顧問、員工和顧問的保密協議，以及與我們員工的發明分配協議。我們還與選定的顧問、科學顧問和合作者簽訂了要求分配發明的協議。保密協議旨在保護我們的專有信息，並在協議或條款要求發明轉讓的情況下，授予我們根據這些協議開發的技術的所有權。政府監管和產品批准在美國FDA的審批過程中，藥品受到FDA的廣泛監管。《聯邦食品、藥品和化粧品法》(以下簡稱FDCA)以及其他聯邦和州的法規和法規對藥品的研究、開發、測試、製造、儲存、記錄保存、批准、標籤、推廣和營銷、分銷、批准後的監測和報告、抽樣以及進出口等方面進行了管理。不遵守適用的要求可能會使公司受到各種行政或司法制裁，例如實施臨牀封存、FDA拒絕批准未決的NDA、警告信、產品召回、產品扣押、完全或部分暫停生產或分銷、禁令、罰款、拒絕政府合同、恢復原狀、歸還、民事處罰和刑事起訴。美國的藥品開發通常包括臨牀前或其他非臨牀實驗室和動物試驗，以及向FDA提交IND，該IND必須在臨牀試驗開始之前生效。為了獲得商業批准，贊助商必須提交充分和受控良好的調查，證明藥物在擬議標籤中規定、推薦或建議的條件下使用是安全的，並提供大量證據，通常包括充分的受控臨牀試驗，以確定藥物在擬議標籤中規定、推薦或建議的使用條件下將具有其聲稱或被表示具有的效果。非臨牀試驗包括對產品化學、配方和毒性的實驗室評估，以及評估產品特性和潛在安全性和有效性的動物研究。某些非臨牀試驗的進行必須符合聯邦要求，如適用，包括FDA的良好實驗室操作規範和美國農業部實施動物福利法案的規定。非臨牀試驗的結果作為IND的一部分與其他信息一起提交給FDA，包括有關產品化學、製造和控制的信息，以及擬議的臨牀試驗方案。在IND提交後，長期的非臨牀試驗，如生殖毒性和致癌性的動物研究，可能會繼續進行。在開始人體臨牀試驗之前，要求在提交每個IND之後有30天的等待期。如果FDA在這30天內沒有對IND實施臨牀暫停，IND中提議的臨牀試驗可能會開始。臨牀試驗涉及在合格的研究人員的監督下，向健康志願者或患者提供研究用新藥。臨牀試驗必須符合適用的聯邦法規，包括良好的臨牀實踐，這些法規旨在保護研究對象的權利和安全，並確保在臨牀試驗中產生的數據的完整性，並根據詳細説明試驗目標、用於監測安全性的參數和要評估的有效性標準的協議進行。每個方案和後續方案修正案必須作為IND的一部分提交給FDA。如果FDA認為臨牀試驗沒有按照適用的要求進行，或者對臨牀試驗患者構成不可接受的風險，FDA可以在任何時候下令暫時或永久停止臨牀試驗，或施加其他制裁。試驗方案和患者知情同意信息還必須提交給將進行試驗的每個地點的機構審查委員會(“IRB”)。IRB還可以因未能遵守IRB的要求而要求暫時或永久停止現場的臨牀試驗，或者可以施加其他條件。臨牀試驗通常分三個連續階段進行，但這些階段可能會重疊。一般來説，在第一階段，藥物最初引入健康的人體志願者，或在某些情況下，藥物被測試，以評估新陳代謝，藥代動力學，藥理作用，與增加劑量相關的副作用，如果可能，早期證據19。

有效性。第二階段通常涉及在有限的患者羣體中進行試驗，以確定該藥物在特定適應症、劑量耐受性和最佳劑量下的有效性，並確定常見的不良反應和安全風險。如果一種藥物在第二階段評估中證明瞭有效性和可接受的安全性，則進行第三階段試驗，以獲得關於更多患者的臨牀療效和安全性的額外信息，通常是在地理上分散的臨牀試驗地點，以允許FDA評估該藥物的總體效益-風險關係，併為該藥物的標籤提供足夠的信息。在大多數情況下，FDA需要兩個充分和良好控制的3期臨牀試驗來證明該藥物的安全性和有效性。然而，FDA可能會根據一項臨牀試驗和確認性證據來確定一種藥物是安全有效的。在某些情況下，FDA可能會要求進行上市後研究，即所謂的4期研究，作為批准的條件，以收集有關該藥在不同人羣中的效果以及與長期使用相關的任何副作用的更多信息。根據藥物帶來的風險，可能會施加其他上市後要求。在完成所需的臨牀測試後，將準備一份NDA並提交給FDA。在該產品開始在美國上市之前，需要FDA批准NDA。NDA必須包括所有相關的臨牀前、臨牀和其他測試的結果，以及與產品的藥理、化學、製造和控制相關的數據和信息。此外，儘管有某些例外和豁免，例如孤兒指定藥物，但提交非處方藥一般要繳納高額申請費。FDA自收到NDA之日起有60天的時間根據該機構的門檻確定申請是否被接受備案，該機構認為申請足夠完整，可以進行實質性審查。一旦提交的申請被接受，FDA就開始進行深入的審查。根據《處方藥使用費法案》確立的績效目標，FDA的目標是在提交申請後10個月內和申請優先新藥後6個月內完成對90%的標準(非優先)新藥的審查。FDA還可以將新藥產品的申請或提出安全性或有效性難題的藥物產品的申請提交給諮詢委員會，該委員會通常是一個包括臨牀醫生和其他專家的小組，以審查、評估FDA提出的問題，並就FDA提出的問題提出建議，其中可能包括與申請是否應被批准有關的問題。FDA不受諮詢委員會建議的約束，但它通常遵循這樣的建議。在批准NDA之前，FDA通常會檢查一個或多個臨牀地點，以確保符合GCP。此外，FDA將檢查一個或多個生產該藥物的設施，以評估其對cGMP的遵從性。在FDA評估了NDA並進行了適用的檢查後，它會發布一份批准信或一份完整的回覆信。一封完整的回覆信通常會概述提交申請中的不足之處，以及贊助商可能採取的行動，如額外的測試或信息，以便FDA重新考慮申請。如果以及何時，這些缺陷在重新提交NDA時得到了FDA滿意的解決，FDA將出具批准信。批准函授權該藥物的商業營銷，並提供特定適應症的具體處方信息。批准信還可能包括上市後的要求和承諾，例如進行額外的臨牀試驗或CMC研究。作為NDA批准的一個條件，FDA可能要求風險評估和緩解戰略(“REMS”)，以確保藥物的好處大於潛在的風險。REMS可包括藥物指南、衞生保健專業人員的溝通計劃和確保安全使用的要素(“ETASU”)。ETASU可以包括但不限於，針對處方或配藥的特殊培訓或認證、僅在特定情況下的配藥、特殊監測以及患者登記簿的使用。對REMS的要求可能會對該藥物的潛在市場和盈利能力產生重大影響。Hatch-Waxman法案橙書清單當尋求NDA批准時，申請人被要求向FDA列出其權利要求涵蓋申請人產品的每一項專利。一旦一種藥物獲得批准，該藥物申請中列出的每一項專利就會在FDA批准的帶有治療等效性評估的藥物產品中公佈，通常被稱為橙色手冊(“橙色手冊”)。反過來，橙色手冊中列出的藥物可以被潛在競爭對手引用，以支持批准根據《食品和藥物法》第505(B)(2)條提交的簡化新藥申請(ANDA)或NDA(“505(B)(2)NDA”)。ANDA規定了具有與上市藥物相同強度和劑型的相同活性成分並已被證明與上市藥物具有生物等效性的藥物產品的營銷。除了生物等效性測試外，ANDA申請者不需要進行或提交臨牀前或臨牀測試結果，以證明其藥物的安全性或有效性20

產品。以這種方式批准的藥物通常被認為在治療上等同於上市藥物，通常被稱為上市藥物的“仿製藥”，並且通常可以由藥劑師根據國家法律為原始上市藥物開具的處方進行替代。A 505(B)(2)《保密協議》規定了一種藥品的銷售，該藥品的一項或多項支持其批准的調查不是由申請人或為申請人進行的，或者申請人沒有獲得參考權。在某些情況下，505(B)(2)NDA申請者可能依賴FDA對先前批准的藥物的安全性和有效性的調查結果。ANDA申請者或505(B)(2)NDA申請者如果依賴FDA對先前批准的藥物的安全性和有效性的發現，則需要向FDA證明FDA的橙皮書中列出的該批准產品的任何專利。具體地説，申請人必須證明：(I)所要求的專利信息尚未提交；(Ii)所列專利已到期；(Iii)所列專利尚未到期，但將於特定日期到期，並在專利到期後尋求批准；或(Iv)所列專利無效或不會受到新產品的侵犯。申請人也可以選擇提交第VIII節聲明，證明擬議的產品標籤不包含(或刻出)與所列專利相關的任何語言。如果申請人沒有挑戰所列專利，ANDA申請將在所有要求參考產品的所列專利到期之前不會獲得批准。ANDA或505(B)(2)NDA不會侵犯已獲批准產品的上市專利或此類專利無效的認證稱為第四款認證。如果申請人已向FDA提供了第四款認證，則在FDA接受申請備案後，申請人還必須向NDA和專利持有人發送第四款認證的通知。然後，NDA和專利持有人可以針對第四款認證的通知提起專利侵權訴訟。在收到第四款通知後45天內提起專利侵權訴訟，將自動阻止FDA批准ANDA或505(B)(2)NDA，直到較早的30個月、專利到期、訴訟和解或侵權案件中對申請人有利的裁決。ANDA或505(B)(2)NDA申請也將在橙皮書中列出的引用產品的任何適用非專利專有權到期之前不會獲得批准。排他性一旦NDA批准了新的化學實體(“NCE”)，該藥物不包含FDA在任何其他NDA中批准的活性部分，該藥物將獲得五年的市場排他性，在此期間FDA不能收到任何ANDA或505(B)(2)NDA申請，尋求批准引用NCE藥物的藥物。由臨牀研究支持的對批准這些變化至關重要的某些變化，如增加新的適應症，與三年的排他期有關，在此期間FDA不能批准包括這些變化的ANDA或505(B)(2)NDA申請。如果提交了第四款認證，ANDA或505(B)(2)NDA申請可在NCE排他性到期前一年提交。如果Orange Book中沒有列出的專利，則可能沒有第四段認證，因此在排他期到期之前，不能提交ANDA或505(B)(2)申請。五年和三年的排他性不排除FDA在排他期內批准該藥物的另一項505(B)(1)NDA申請，前提是505(B)(1)申請人進行或獲得證明安全性和有效性所需的所有臨牀前研究和充分且良好控制的臨牀試驗的參考權。專利期延長在NDA批准後，相關藥物專利的所有者可以申請最長五年的專利延期。允許的專利期限延長通常是根據藥物測試階段的一半--IND批准和NDA提交之間的時間--以及所有審查階段--NDA提交和批准之間的時間--計算的，最長可達五年。如果FDA確定申請人沒有經過盡職調查尋求批准，則延長期限可以縮短。展期後的總專利期不得超過14年。對於在申請階段可能到期的專利，專利權人可以請求臨時專利延期。臨時專利延期將專利期限延長一年，最多可續展四次。每批准一次臨時專利延期，批准後的專利延期將減少一年。美國專利商標局董事必須確定21項批准

正在尋求專利延期的專利所涵蓋的藥物很可能是。未提交保密協議的藥物不能獲得臨時專利延期。上市後要求一旦NDA獲得批准，製造商和產品將受到FDA的持續監管，其中包括監測和記錄活動、年度報告要求、不良經歷報告以及遵守促銷和廣告要求。FDA對藥品的審批後營銷和促銷進行嚴格監管。藥品只能按照批准的適應症銷售，並以與其批准的標籤一致的方式銷售。儘管醫生可能會開出合法的產品用於標籤外的用途，但製造商不得銷售或推廣此類用途。處方藥宣傳材料必須在首次使用時提交給FDA。對已批准申請中確定的某些條件的更改，包括適應症、標籤或生產工藝或設施的更改，需要提交新的NDA或NDA附錄並獲得FDA的批准，然後才能實施更改。新適應症的NDA補充劑通常需要與原始申請中類似的臨牀數據，FDA在審查和批准NDA補充劑時使用的程序與原始NDA類似。FDA批准NDA後，還需要提交不良事件報告和年度安全報告。在NDA批准後出現的新的安全信息可能需要改變藥物的批准標籤，包括增加新的警告和預防措施或禁忌症，並可能需要實施其他風險管理措施，包括REMS或進行上市後研究，以評估新發現的安全問題。如果最初的營銷出現問題，產品審批也可能被撤回。此外，質量控制、藥品製造、包裝和標籤程序在獲得批准後必須繼續符合cGMP。藥品製造商和他們的某些分包商被要求向FDA和某些州機構登記他們的工廠。在FDA的註冊要求實體接受FDA的定期突擊檢查，在此期間，FDA檢查製造設施，以評估對cGMP的遵守情況。製造商也受到跟蹤和追蹤要求的約束。因此，製造商必須繼續在生產和質量控制領域花費時間、金錢和精力，以保持對cGMP的遵守。如果一家公司未能遵守監管標準，如果該公司在最初的營銷過程中遇到問題，或者後來發現了以前沒有意識到的問題，監管機構可以撤回產品批准或要求產品召回。兒科專有性和兒科信息兒童最佳藥品法案(“BPCA”)為NDA持有者提供了六個月的專有期，適用於橙色手冊中列出的任何專利或法規專有權，前提是滿足某些條件。兒科專屬的條件包括FDA確定與在兒科人羣中使用新藥有關的信息可能對該人羣產生健康益處；FDA對兒科研究提出書面請求，根據書面請求完成研究，並將所要求的研究報告提交給FDA。此外，根據《兒科研究公平法》(“PREA”)，某些NDA或NDA補充劑必須包含數據，以評估該藥物在所有相關兒科亞羣中聲稱的適應症的安全性和有效性，並支持該藥物對每個安全有效的兒科亞羣的劑量和給藥，除非贊助商已收到FDA的延期或豁免。除非法規另有要求，否則PREA不適用於任何已被授予孤兒稱號的適應症藥物。贊助商可以要求推遲或放棄對部分或全部兒科亞羣的兒科研究。延期可能有幾個原因，包括髮現在兒科研究完成之前，該藥物已準備好在成人身上批准使用，或者需要在兒科研究開始之前收集額外的安全性或有效性數據。孤兒藥物和罕見兒科疾病指定根據《孤兒藥物法案》，FDA可以將孤兒藥物指定給用於治療罕見疾病或疾病的藥物-通常是指在美國影響不到20萬人的疾病或疾病(或在美國影響超過20萬人，並且沒有合理的預期在美國開發和提供治療此類疾病或疾病的藥物的成本將從在美國銷售此類藥物中收回)。孤兒藥物22

在提交保密協議之前，必須申請指定。在FDA批准孤兒藥物指定後，FDA公開披露藥物的仿製藥身份及其指定的孤兒用途。孤兒藥物的指定不會在監管審查和批准過程中傳遞任何優勢，也不會縮短監管審查和批准過程的持續時間。第一個獲得FDA批准用於治療具有FDA孤兒藥物稱號的特定疾病的NDA申請者，有權在美國獲得該藥物、該疾病的七年獨家營銷期。在七年的排他期內，FDA可能不會批准任何其他針對同一疾病銷售相同藥物的申請，除非在有限的情況下，例如顯示出相對於具有孤兒藥物排他性的產品的臨牀優勢。如果FDA基於臨牀優勢的發現指定一種孤兒藥物，FDA必須向贊助商提供書面通知，説明指定孤兒的依據。FDA還必須在根據臨牀優勢批准後續產品的臨牀優勢和孤兒藥物排他性時，公佈其臨牀優勢結果的摘要。孤兒藥物排他性並不阻止FDA批准針對相同疾病或狀況的不同藥物，或針對不同疾病或狀況的相同藥物。指定孤兒藥物的其他好處包括某些研究的税收抵免和免除NDA申請費。FDA批准將罕見的兒科疾病指定為嚴重和危及生命的疾病，這些疾病主要影響美國18歲或以下且不到20萬人的兒童。為治療這種罕見的兒科疾病而開發的治療方法獲得NDA批准後，可以發放優先審查憑單。優先審查代金券可以兑換為任何後續營銷申請獲得優先審查，也可以出售或轉讓。加快開發和審查計劃FDA有一個快速通道計劃，旨在加快或促進符合特定標準的新藥的開發和審查過程。具體地説，如果新藥旨在治療嚴重或危及生命的疾病，並且臨牀前或臨牀數據表明有可能解決這種疾病未得到滿足的醫療需求，則有資格獲得快速通道指定。快速通道指定既適用於產品，也適用於正在研究的特定適應症。獲得快速通道指定的產品也可能有資格參加FDA旨在加快開發和審查的其他類型的計劃，如優先審查和加速審批。任何治療嚴重或危及生命的疾病的產品都有資格接受優先審查，如果獲得批准，與現有療法相比，它將在安全性和有效性方面提供顯著改善。FDA將嘗試將額外的資源用於評估指定為優先審查的新藥申請，以促進審查。如果一種產品旨在治療嚴重或危及生命的疾病，並且初步臨牀證據表明，它可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善，則該產品可被FDA指定為突破性療法。贊助商可以要求在提交IND的同時或之後的任何時間將一種候選產品指定為突破性療法，但最好是在第二階段結束會議之前。FDA必須在收到贊助商的申請後60天內確定候選產品是否有資格獲得突破療法指定。如果被指定，FDA應採取行動加快產品上市申請的開發和審查，包括在產品開發過程中與贊助商會面，向贊助商提供及時的建議，以確保收集臨牀前和臨牀數據的開發計劃儘可能高效，讓高級經理和經驗豐富的審查人員參與跨學科審查，為FDA審查小組指派一名跨學科項目負責人，以促進開發計劃的有效審查，並作為審查小組和贊助商之間的科學聯絡人，並採取措施確保臨牀試驗的設計儘可能有效。除美國的法律和法規外，我們還直接或通過我們的分銷合作伙伴遵守其他司法管轄區的各種法規，其中包括臨牀試驗、製造和我們產品的任何商業銷售和分銷(如果獲得批准)。與在美國一樣，我們必須獲得非美國國家監管機構的必要授權或批准，然後才能開始在這些國家進行臨牀試驗或銷售該產品。美國境外監管機構的要求在很多方面與我們在美國受到的監管要求相似，但在某些情況下，美國以外的法律和監管要求可能不同於我們在美國必須遵守的要求，或者比美國境內的要求更嚴格。23個

歐洲聯盟藥物開發在歐洲聯盟(“歐盟”)，我們未來的產品也可能受到廣泛的監管要求。與美國一樣，醫藥產品只有在獲得主管監管機構的營銷授權後才能上市。與美國類似，歐盟的臨牀前和臨牀研究的各個階段都受到重要的監管控制。2014年4月，歐盟通過了新的臨牀試驗條例(EU)第536/2014號，該條例於2022年1月31日取代了臨牀試驗指令2001/20/EC。新法規的暫時性條款規定，到2025年1月31日，所有正在進行的臨牀試驗必須過渡到新法規。這項新規定徹底改革了歐盟的臨牀試驗審批制度。具體地説，它直接適用於所有成員國(這意味着不需要在每個成員國制定國家實施立法)，旨在簡化和簡化歐盟臨牀試驗的批准。新條例的主要特點包括：通過臨牀試驗信息系統(“CTIS”)通過單一入口點簡化申請程序；為申請準備和提交一套單一文件，以及簡化臨牀試驗贊助商的報告程序；臨牀試驗申請的評估程序統一，分為兩部分(第一部分包含科學和醫藥產品文件，第二部分包含國家和患者層面的文件)。第一部分通過所有歐盟成員國主管當局的協調審查進行評估，在該審查中，已提交臨牀試驗授權申請(有關成員國)參考成員國編寫的報告草案。第二部分由每個有關成員國單獨評估。對臨牀試驗申請的評估也設定了嚴格的最後期限。歐盟藥品審查和批准在歐盟，醫藥產品只有在獲得上市授權(MA)後才能商業化。集中MA由歐盟委員會根據歐洲藥品管理局人用藥品委員會(“CHMP”)的意見通過集中程序頒發，並在整個歐盟領土和歐洲經濟區其他成員國(冰島、列支敦士登和挪威)(“EEA”)範圍內有效。對於某些類型的產品，包括生物技術生產的產品、被指定為孤兒藥物的產品、高級治療藥物產品(基因治療、體細胞治療或組織工程藥物)以及含有用於治療艾滋病毒、艾滋病、癌症、神經退行性疾病、糖尿病、自身免疫和其他免疫功能障礙或病毒疾病的新活性物質的藥物產品，必須實行集中程序。對於含有歐盟尚未授權的新活性物質的產品，或構成重大治療、科學或技術創新或符合歐盟公共衞生利益的產品，集中化程序是可選的。根據中央程序，環境管理協會負責對產品進行初步評估，並負責幾項授權和維護後的活動，例如評估對現有管理機構的修改或擴展。EMA對MA申請進行評估的最長時限為210天，不包括申請人在回答CHMP提出的問題時提供額外書面或口頭信息的時間。停止計時可能會大大延長評估MA申請的時間框架，使其超過210天。如果CHMP給出了肯定的意見，它會將意見和支持文件一起提供給歐盟委員會，後者在收到EMA的建議後67天內做出批准MA的最終決定。CHMP可在特殊情況下批准加速評估，特別是從治療創新的角度來看，當一種醫藥產品有望對公眾健康產生重大影響時。如果CHMP接受這種請求，210天的時限將減少到150天，不包括時鐘停止，但如果CHMP確定該申請不再適合進行加速評估，它可能會恢復到中央程序的標準時限。歐盟新化學實體排他性在歐盟，根據完整和獨立的數據包批准的創新醫藥產品只要獲得MA和額外兩年的市場排他性，就有資格獲得八年的數據排他性。如果授予數據排他性，則在自參考產品首次在歐盟獲得授權之日起的八年內，當在歐盟申請仿製藥或生物相似MA時，仿製藥或生物相似申請者不得參考參考產品檔案中包含的創新者的臨牀前和臨牀試驗數據。在額外的兩年市場獨佔期內，可以提交和授權仿製或生物相似的MA申請，並且可以參考創新者的數據，24

但在市場排他性到期之前，任何仿製藥或生物相似產品都不能進入歐盟市場。如果在這十年的頭八年中，MA持有者在一種或多種新的治療適應症上獲得了MA，而在MA之前的科學評估中，這些適應症被確定為與目前批准的療法相比能夠帶來顯著的臨牀益處，那麼整個十年的期限將延長到最多11年。不能保證一個產品會被EMA視為創新的醫藥產品，而且產品可能沒有資格獲得數據獨佔性。即使一種產品被認為是一種創新的醫藥產品，因此創新者獲得了規定的數據獨佔期，但如果另一家公司獲得了基於MA申請的MA，並具有完整和獨立的藥物測試、臨牀前測試和臨牀試驗數據包，則該公司也可以銷售該產品的另一個版本。歐盟孤兒指定和排他性在歐盟，歐盟委員會在收到EMA孤兒藥物產品委員會的意見後，如果其贊助商能夠證明：(1)該產品旨在診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱的疾病；(2)當提出申請時，此類疾病在歐盟影響不超過10,000人中的5人；或(Ii)如果沒有孤兒身份帶來的好處，該產品不太可能在歐盟產生足夠的回報，以證明其開發所需的投資是合理的，則歐盟委員會將就該產品授予孤兒稱號；以及(3)沒有令人滿意的診斷、預防或治療這種疾病的方法授權在歐盟上市，或者，如果有這樣的方法，該產品將對受該疾病影響的人產生重大好處。在歐盟，孤兒指定使一方有權獲得經濟激勵，如減少費用或免除費用，並在授予MA後授予10年的市場排他性。在這一市場排他期內，歐洲藥品管理局、歐盟委員會或歐盟成員國的任何主管機構都不能接受申請，也不能批准“類似醫藥產品”的市場準入。“類似醫藥產品”的定義是含有與批准的孤兒醫藥產品中所含的一種或多種類似活性物質的醫藥產品，其目的是用於相同的治療適應症。如果在第五年結束時確定不再符合孤兒指定標準，包括證明產品的利潤足以不足以證明維持市場排他性是合理的，則這一期限可縮短至六年。在非常特殊的情況下，可向與授權孤兒產品類似的醫藥產品授予授權書，例如：(I)確定類似醫藥產品比授權產品更安全、更有效或在臨牀上更好；(Ii)授權孤兒產品的MA持有人同意授權該類似醫藥產品；或(Iii)授權孤兒產品的MA持有人不能供應足夠的孤兒醫藥產品。在提交MA申請之前，必須要求指定為孤兒。孤兒指定不會在監管審查和批准過程中傳遞任何優勢，也不會縮短監管審查和批准過程的持續時間。歐盟監管要求在獲得營銷授權後，如果在歐盟獲得了醫藥產品的授權，MA的持有者必須遵守適用於醫藥產品的製造、營銷、推廣和銷售的一系列要求。這些措施包括：·必須確保遵守歐盟嚴格的藥物警戒或安全報告規則。這些規則可以規定授權後的研究和額外的監測義務。·授權醫藥產品的製造還必須嚴格遵守適用的歐盟法律、法規和指南，包括第2001/83/EC號指令、2017/1572號指令、(EC)第726/2004號條例和歐洲委員會良好製造規範指南(“EU cGMP”)。這些要求包括在生產醫藥產品和活性藥物成分時遵守歐盟cGMP標準，包括在歐盟以外製造活性藥物成分以打算將活性藥物成分進口到歐盟。·就像美國的《反回扣法令》禁止的那樣，向醫生提供福利或優勢，以誘導或鼓勵醫生開處方、推薦、背書、購買、供應、訂購或使用醫療產品，在歐盟也是被禁止的。向醫生提供福利或優勢可能受歐盟成員國的國家反賄賂法律和英國2010年《反賄賂法》的管轄。違反這些法律可能會導致鉅額罰款和監禁。歐盟指令2001/83/EC是歐盟關於人用藥品的指令，它進一步規定，如果向有資格開出或供應藥品的人推廣藥品，則不得提供、提供或提供禮物、金錢利益或實物利益。

向這類人承諾的，除非它們是廉價的，並且與醫學或藥劑業有關。這一條款已被轉移到2012年人類藥物法規中，因此儘管它脱離了歐盟，但仍適用於英國。在某些歐盟成員國向醫生支付的費用必須公開披露。此外，與醫生達成的協議通常必須事先通知醫生的僱主、醫生的主管專業組織以及歐盟成員國的監管當局，並予以批准。這些要求在適用於歐盟成員國的國家法律、行業守則或專業行為守則中作出規定。不遵守這些要求可能會導致聲譽風險、公開譴責、行政處罰、罰款或監禁。上述歐盟規則一般適用於歐洲經濟區。在美國，藥品的承保範圍、定價和報銷銷售將在一定程度上取決於第三方付款人支付產品成本的程度，如政府醫療項目、商業保險和管理的醫療保健組織。這些第三方付款人越來越多地挑戰醫療產品和服務的價格。對於我們獲得監管批准的任何藥品的覆蓋範圍和報銷狀態，存在重大不確定性。在美國，我們獲得監管部門批准進行商業銷售的任何產品的銷售將在一定程度上取決於承保範圍的可用性和第三方付款人的補償。第三方付款人包括政府當局、管理醫療服務提供者、私人健康保險公司和其他組織。藥品的承保範圍和報銷政策因付款人而異，因為在美國，第三方支付方之間沒有統一的藥品承保和報銷政策。第三方付款人在設置自己的報銷費率時通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制，但除了聯邦醫療保險確定之外，也有自己的方法和審批流程。確定付款人是否將為藥品提供保險的過程可以與設定付款人將為藥品支付的償還率的過程分開。第三方付款人可以將覆蓋範圍限制在批准的清單或處方表上的特定藥物產品，其中可能不包括FDA批准的特定適應症的所有藥物。此外，付款人決定為藥品提供保險並不意味着將批准適當的償還率。可能沒有足夠的第三方報銷來使我們能夠維持足夠的價格水平，以實現我們在產品開發方面的投資的適當回報。此外，控制醫療費用已成為聯邦和州政府的優先事項，藥品價格一直是這一努力的重點。美國政府、州立法機構和外國政府對實施成本控制計劃表現出了濃厚的興趣，這些計劃包括價格控制、使用管理和仿製藥替代要求。採取價格控制和成本控制措施，以及在現有控制和措施的司法管轄區採取更具限制性的政策，可能會進一步限制我們的淨收入和業績。如果這些第三方付款人不認為我們的產品與其他可用的療法相比具有成本效益，他們可能不會在獲得批准後將我們的產品作為他們計劃下的福利覆蓋，或者，如果他們這樣認為，付款水平可能不足以讓我們在有利可圖的基礎上銷售我們的產品。2003年的《聯邦醫療保險處方藥、改進和現代化法案》(“MMA”)對聯邦醫療保險受益人的處方藥的分配和定價提出了要求，並在聯邦醫療保險D部分(“D部分”)下大幅擴大了處方藥福利。根據D部分，聯邦醫療保險受益人可以參加由私人實體提供的處方藥計劃，這些計劃提供門診處方藥的保險。D部分可通過獨立處方藥福利計劃和處方藥覆蓋範圍獲得，作為Medicare Advantage計劃的補充。與聯邦醫療保險A部分和B部分不同，D部分的覆蓋範圍不是標準化的。D部分處方藥計劃發起人不需要為所有D部分藥物支付費用，每個藥物計劃可以制定自己的藥物處方，確定它將涵蓋哪些藥物以及級別或級別。然而，D部分處方藥處方必須包括每個治療類別和涵蓋的D部分藥物類別的藥物，儘管不一定包括每個類別或類別的所有藥物。D部分處方藥計劃使用的任何處方都必須由藥房和治療委員會開發和審查。政府支付處方藥的部分費用可能會增加對我們獲得上市批准的產品的需求。然而，D部分處方藥計劃涵蓋的我們產品的任何協商價格都可能低於我們可能獲得的價格。此外，雖然MMA只適用於聯邦醫療保險受益人的藥品福利，但私人支付者在設定自己的支付率時往往遵循聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。26

MMA造成的任何付款減少都可能導致非政府支付者付款的類似減少。第三方付款人越來越多地挑戰價格，審查醫療產品和服務的醫療必要性和成本效益，以及它們的安全性和有效性。為了獲得可能被批准銷售的任何產品的保險和報銷，我們可能需要進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明我們產品的醫療必要性和成本效益，以及獲得監管批准所需的成本。我們的候選產品可能不被認為是醫學上必要的或具有成本效益的。如果第三方付款人不認為一種產品與其他可用的療法相比具有成本效益，他們可能不會在批准後將該產品作為其計劃下的一項福利覆蓋，或者，如果他們這樣認為，支付水平可能不足以讓公司銷售其產品以盈利。醫療改革的支付者，無論是國內的、外國的、政府的還是私人的，都在開發越來越複雜的方法來控制醫療成本。在美國和某些外國司法管轄區，醫療保健系統的立法和監管發生了許多變化，可能會影響我們銷售產品的盈利能力。例如，經2010年《保健和教育協調法》修訂的《患者保護和平價醫療法》，統稱為《平價醫療法案》，其目的是擴大對未參保者的覆蓋範圍，同時控制總體醫療費用。在藥品方面，除其他外，ACA擴大和增加了醫療補助計劃覆蓋的藥品的行業回扣，並對聯邦醫療保險D計劃的覆蓋要求進行了更改。 例如，拜登總統發佈了多項行政命令，試圖降低處方藥成本。 此外，2021年6月17日，美國最高法院以程序為由駁回了一項司法挑戰，該挑戰認為ACA完全違憲，因為“個人授權”已被國會廢除。此外，2022年《通貨膨脹削減法案》（“IRA”）將對在ACA市場購買健康保險的個人的加強補貼延長至2025年計劃年。IRA還消除了從2025年開始的醫療保險D部分計劃下的“甜甜圈洞”，將受益人最高自付費用上限為每年2，000美元，並創建了新的製造商折扣計劃。ACA未來可能會受到司法或國會的挑戰。目前尚不清楚任何此類挑戰以及拜登政府的醫療改革措施將如何影響ACA。此外，鑑於處方藥和生物製品價格的上漲，政府最近加強了對藥品定價做法的審查。這種審查導致了幾項總統行政命令、國會聽證會，並提出並通過了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的產品報銷方法。國會還通過了額外的改革措施。這包括IRA，它(I)指示HHS就聯邦醫療保險(Medicare)覆蓋的某些高支出、單一來源的藥物和生物製品的價格進行談判，並通過提供不等於或低於法律規定的此類藥物和生物製品談判的“最高公平價格”的價格，對藥品製造商處以民事罰款和潛在的消費税，以及(Ii)要求藥品製造商就Medicare B部分或Medicare D部分覆蓋的某些藥物和生物製品支付藥品回扣，條件是藥品價格的增長速度快於通脹。根據愛爾蘭共和軍，孤兒藥物不受醫療保險藥品價格談判計劃的影響，但前提是它們有一個孤兒名稱，並且唯一批准的適應症(S)是針對該疾病或條件的。愛爾蘭共和軍允許衞生和公眾服務部在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多規定。目前尚不清楚愛爾蘭共和軍將如何實施，但可能會對製藥業產生重大影響。此外，拜登政府於2022年10月14日發佈了一項額外的行政命令，指示HHS提交一份報告，説明如何進一步利用聯邦醫療保險和醫療補助創新中心來測試降低聯邦醫療保險和醫療補助受益人的藥品成本的新模式。目前還不清楚這一行政命令或類似的政策舉措是否會在未來得到實施。此外，在一些外國國家，藥品的擬議定價必須獲得批准，才能合法上市。各國對藥品定價的要求差別很大。例如，一些歐盟司法管轄區實行正面清單和負面清單制度，在這種制度下，產品只有在商定了補償價格後才能銷售。為了獲得報銷或定價批准，其中一些國家可能要求完成臨牀試驗，將特定候選產品的成本效益與目前可用的療法進行比較。其他成員國允許公司固定自己的藥品價格，但監控公司的利潤。各國定價機制的這種差異可能會產生價格27

歐盟成員國之間的差異。不能保證任何對藥品實行價格控制或報銷限制的國家會允許對我們的任何產品做出有利的報銷和定價安排。從歷史上看，在歐盟推出的產品並不遵循美國的價格結構。在歐盟，總體醫療成本，特別是處方藥的下行壓力變得很大。因此，進入新產品的門檻越來越高，患者不太可能使用沒有得到政府報銷的藥物產品。其他醫療保健法律和合規要求我們目前和未來的運營可能會使我們受到針對醫療保健行業欺詐和濫用的各種聯邦和州法律的約束。這些法律可能會影響我們的研究和擬議的銷售、營銷和教育計劃等。此外，我們可能會受到聯邦政府以及我們開展業務的州和外國司法管轄區對患者隱私的監管。可能影響我們運作能力的法律包括：·聯邦反回扣法規，除其他事項外，禁止任何人直接或間接故意索取、接受、提供或支付報酬，以誘導或推薦根據聯邦醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助計劃)可報銷的項目或服務的購買或推薦；·聯邦民事和刑事虛假索賠法和民事罰金法，除其他外，禁止個人或實體故意提出或導致提交虛假或欺詐性的聯邦醫療保險、醫療補助或其他第三方付款人的付款索賠；·1996年聯邦《健康保險攜帶和責任法案》(HIPAA)，其中制定了額外的聯邦刑法，除其他外，禁止執行欺詐任何醫療福利計劃和作出與醫療保健事項有關的虛假陳述的計劃；·聯邦透明法，包括聯邦《醫生支付陽光法案》，要求製藥商披露向醫生(目前的定義包括醫生、牙醫、驗光師、足科醫生和脊椎按摩師)、某些其他醫療保健專業人員(如醫生助理和護士從業者)和教學醫院支付的款項和其他價值轉移，以及醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益；·HIPAA，經《衞生信息技術和臨牀衞生法》(“HITECH”)及其實施條例修訂，在保護個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸方面，對“被覆蓋實體”，包括某些醫療保健提供者、健康計劃和醫療信息交換所，及其各自為或代表被覆蓋實體及其承保分包商創建、接收、維護或傳輸個人可識別健康信息的“業務夥伴”，提出了某些要求；·聯邦藥品價格報告法，要求製造商計算並向政府方案報告複雜的定價指標，這些報告的價格可用於計算核準產品的報銷和/或折扣；和·上述每一項聯邦法律的外國和州法律等價物，例如可能適用於任何第三方付款人(包括商業保險公司)償還的物品或服務的反回扣和虛假索賠法律，管理向醫療保健專業人員披露付款的州和地方法律，要求製藥公司遵守制藥業自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南的州法律，要求報告與藥品定價有關的信息的州法律，要求藥品銷售代表註冊的州和地方法律，以及在某些情況下管理健康信息隱私和安全的州法律，它們中的許多在很大程度上彼此不同，可能不會產生相同的效果，從而使遵從性工作複雜化。確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用的政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)之外，以及削減或重組我們的運營。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。28

人力資本政策和程序截至2023年12月31日，我們有93名全職員工。在這些員工中，58人從事研發工作，35人從事銷售、一般和行政職能。我們的所有員工都位於美國或奧地利維也納。我們沒有與員工達成集體談判協議，也沒有經歷過任何停工。我們認為我們與員工的關係很好。人力資本是我們成功的關鍵。我們的總體人力資本資源戰略是根據我們的運營階段和戰略目標招聘、聘用、激勵和留住員工。我們相信，我們為員工提供的薪酬與我們經營的市場，即大波士頓和奧地利維也納大都市地區具有競爭力，並保持一致。根據我們的股權激勵計劃，我們用股票期權和/或限制性股票單位的獎勵來補充基本現金員工薪酬。我們每年審查員工的表現，我們的薪酬委員會每年第一季度批准相關的業績增長和年度獎勵獎金支付。當需要時，我們會通過在各個領域有專長的外部顧問來擴大我們的員工基礎。公司信息和商標我們於2010年根據特拉華州的法律成立，名稱為Arsanis Inc.。在與X4治療公司(前身為X4製藥公司)合併後2019年3月13日，我們更名為X4製藥公司。我們的主要執行辦公室位於馬薩諸塞州波士頓北畢肯街61號4樓，郵編02134，電話號碼是(8575298300)。我們將我們的運營和業務衡量為一個可報告的部門。該公司的所有有形資產都在美國。有關更多信息，請參閲本年度報告中其他表格10-K中我們的財務報表的附註2，重要會計政策摘要。我們擁有或有權使用與我們的業務運營相關的各種商標、服務標記和商號。本Form 10-K年度報告還可能包含第三方的商標、服務標記和商號，這些都是其各自所有者的財產。我們在Form 10-K年度報告中使用或展示第三方的商標、服務標記、商標名或產品，並不是為了、也不暗示我們與我們的關係、背書或贊助。僅為方便起見，本年度報告中以Form 10-K格式提及的商標、服務標記和商號可能不帶®、™或SM符號，但省略此類引用並不意味着我們不會以任何方式根據適用法律最大程度地主張我們的權利或這些商標、服務標記和商號的適用所有者的權利。可用信息我們在http://www.x4pharma.com.上維護着一個網站我們的10-K表格年度報告、10-Q表格季度報告、委託書、當前8-K表格報告以及根據交易法第13(A)或15(D)節提交或提交的對這些報告的修訂，在以電子方式向美國證券交易委員會提交報告後，在合理可行的範圍內儘快在我們的網站上免費提供。這些報道和其他信息可以通過美國證券交易委員會的網站www.sec.gov獲取。我們不會將我們網站上的信息或通過我們網站訪問的信息納入這份Form 10-K年度報告中，您也不應將我們網站上的或可以通過我們網站訪問的任何信息視為本Form 10-K年度報告的一部分。我們在這份Form 10-K年度報告中包含了我們的網站地址，僅作為不活躍的文本參考。29

第1A項。風險因素投資我們的證券涉及高度的風險。在決定投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮以下有關這些風險的信息，以及本年度報告中其他地方出現的其他信息，包括我們經審計的綜合財務報表和與此相關的附註。以下任何風險的發生都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和未來增長前景產生重大不利影響，或導致我們的實際結果與我們在本報告中所作的前瞻性陳述以及我們可能不時作出的前瞻性陳述中包含的結果大不相同。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。我們不能向您保證以下討論的任何事件都不會發生。與我們的業務相關的風險摘要我們的業務面臨着重大的風險和不確定性。如果發生以下任何風險，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到重大不利影響。閣下應仔細審閲及考慮本年度報告第I部分第1A項“風險因素”一節對本公司風險因素的全面討論。一些更重大的風險包括：·我們自成立以來遭受了重大損失，沒有從產品銷售中獲得收入。我們預計在可預見的未來將繼續虧損，我們可能永遠不會實現或保持盈利。·我們的流動性狀況令人對我們作為一家持續經營企業的持續經營能力產生了極大的懷疑，我們將需要大量額外資金。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消任何產品開發計劃或商業化努力。·籌集更多資本可能會稀釋我們的投資者，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。未來的債務義務可能使我們面臨風險，這些風險可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響，並可能導致我們的股東進一步稀釋。·我們幾乎完全依賴於我們的主要候選產品mavorixafor的成功，我們正在開發它，以潛在地治療慢性中性粒細胞減少症，包括突發事件(疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓異常)綜合徵，以及治療Waldenström‘s的潛在戰略合作伙伴。我們不能確定我們是否能夠獲得監管部門的批准，或者成功地將mavorixafor或任何其他候選產品商業化。·FDA和類似的外國監管機構的監管審查和批准過程漫長、耗時，而且本質上是不可預測的，如果我們最終無法為我們的候選產品獲得監管部門的批准，包括mavorixafor，我們的業務將受到嚴重損害。·我們依賴與Genzyme、貝絲以色列女執事醫療中心、喬治城大學和達納-法伯癌症研究所的許可協議來允許我們使用專利和專利申請。終止這些權利或不遵守這些協議下的義務可能會對我們的業務造成實質性損害，並阻止我們開發或商業化我們的候選產品。·臨牀試驗的結果可能不支持我們的候選產品主張。·我們可能無法及時招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，這可能會推遲或阻止我們候選產品的臨牀試驗。·如果心血來潮綜合徵和其他慢性中性粒細胞減少性疾病的商業機會比我們預期的要小，我們未來用於治療這些疾病的潛在收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。·我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時頂線和初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的影響，這可能會導致最終數據發生重大變化。30

·即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，他們仍可能面臨未來的開發和監管困難，任何獲得批准的產品都將受到廣泛的審批後監管要求的約束。此外，我們獲得上市批准的任何候選產品都可能受到營銷限制或退出市場，如果我們未能遵守監管要求或我們的產品遇到意想不到的問題，我們可能會受到懲罰。·FDA和其他監管機構積極執行禁止推廣非標籤用途的法律法規。如果我們被發現或被指控不正當地推廣非標籤用途，我們可能會承擔重大責任。·FDA對我們的候選產品進行突破性的治療指定或快速通道指定可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准過程，而且這些指定都不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。·如果在未來，我們無法建立銷售和營銷能力，或無法有選擇地與第三方達成協議來銷售和營銷我們的候選產品，如果我們的候選產品獲得批准，我們可能無法成功地將其商業化。·即使我們的候選產品獲得並保持FDA的批准，我們的候選產品也可能永遠不會在美國以外的地方獲得批准，這將限制我們的市場機會，並可能損害我們的業務。·即使我們能夠將mavorixafor或我們開發的任何其他候選產品商業化，該產品也可能會受到不利的定價法規、第三方報銷做法或醫療改革倡議的約束，這將損害我們的業務。·我們沒有大規模臨牀或商業規模生產我們的候選產品的經驗，也沒有製造設施。我們目前依賴一家第三方製造商生產馬伏裏沙福、活性藥物成分(“原料藥”)和一家馬沃裏沙成品膠囊製造商。如果我們遇到這些第三方的問題，mavorixafor的生產可能會被推遲，這可能會損害我們的運營結果。·我們依靠第三方CRO進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些CRO不能成功履行合同職責或在預期的最後期限前完成，我們可能無法獲得監管機構對我們的候選產品的批准或將其商業化，我們的業務可能會受到實質性損害。·我們供應鏈的中斷可能會推遲我們候選產品的商業發佈。·我們的員工、主要調查人員、CRO和顧問可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。·我們可能依賴這樣的合作來開發我們的候選產品並將其商業化。如果這些合作不成功，我們可能無法利用我們候選產品的市場潛力。·如果我們不能保護我們的知識產權，我們的競爭地位可能會受到損害。·第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務成功產生實質性的不利影響。·我們未來的成功取決於我們留住高管的能力，以及在技術熟練的生物技術人員的競爭環境中吸引、留住和激勵關鍵人員的能力。·我們將需要擴大我們組織的規模，我們在管理這種增長時可能會遇到困難。·我們的定期貸款包含限制我們經營業務靈活性的限制。31

·我們的業務可能會受到經濟低迷、通脹、利率上升、自然災害、公共衞生危機、政治危機、地緣政治事件(如烏克蘭和加沙戰爭)或其他宏觀經濟狀況的不利影響，這些情況過去對我們的業務和財務業績產生了負面影響，未來可能會產生負面影響。·我們的股價一直不穩定，而且很可能會繼續大幅波動。與我們的財務狀況和對額外資本的需求有關的風險我們遭受了重大損失，自成立以來一直沒有從產品銷售中獲得收入。我們預計在可預見的未來將繼續虧損，我們可能永遠不會實現或保持盈利。我們是一家臨牀晚期的生物製藥公司。對生物製藥產品開發的投資具有很高的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，並存在重大風險，即任何潛在的候選產品將無法證明足夠的效果或可接受的安全性、無法獲得監管部門的批准或無法在商業上可行。自成立以來，我們發生了重大的運營虧損。截至2023年12月31日、2022年和2021年12月31日的年度，我們的淨虧損分別為1.012億美元、9390萬美元和8870萬美元，截至2023年12月31日，我們的累計赤字為4.779億美元。到目前為止，我們的運營資金主要來自出售普通股的收益、用於購買我們的優先股和普通股的認股權證和預融資認股權證、出售優先股、發行可轉換債券的收益以及貸款和擔保協議下的借款。到目前為止，我們沒有任何產品被批准用於商業銷售，也沒有從產品銷售中產生任何收入，我們可能永遠不會產生產品收入或實現盈利。我們預計至少在未來幾年內，隨着我們為我們的候選產品進行更多的臨牀試驗；繼續發現和開發更多的候選產品；獲取或授權其他候選產品和技術；維護、擴大和保護我們的知識產權組合；招聘更多的臨牀、科學和商業人員；建立商業製造來源和安全的供應鏈能力，足以提供我們可能獲得監管批准的任何候選產品的商業數量；為成功完成臨牀試驗的任何候選產品尋求監管批准；建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得監管批准的任何產品商業化；並增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的產品開發和計劃的未來商業化努力的人員。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們未來支出的增長率以及我們創造收入的能力。我們能否從運營中獲得利潤並保持盈利，在很大程度上取決於：·監管審查、批准和其他行動的結果和時機；·我們以商業合理的條件製造任何經批准的產品的能力；·我們為任何經批准的產品建立銷售和營銷組織或適當的第三方替代品的能力；·我們當前或潛在的未來候選產品的臨牀試驗和非臨牀研究的範圍、數量、進度、持續時間、終點、成本、結果和時間，尤其包括我們治療慢性中性粒細胞減少症的Mavorixafor第二階段臨牀試驗的範圍、進度、持續時間、終點、成本、結果和完成時間；·我們籌集足夠資金支持我們候選產品的開發和潛在商業化的能力；·我們為我們的候選產品獲得市場批准的能力；·我們是否有能力以有利的條件建立和維持許可、合作或類似安排，以及我們是否以及在多大程度上保留了任何新的許可、合作或類似安排下的開發或商業化責任；·我們收購或投資的任何其他業務、產品或技術是否成功；·我們維持、擴大和捍衞我們知識產權組合範圍的能力；·我們追求的候選產品和計劃的數量和特點；·聘請更多的臨牀、監管和科學人員；和32

·與上市公司運營相關的額外法律、會計和其他費用。根據我們目前的計劃，除非我們(或潛在的未來被許可方或合作伙伴)獲得市場批准，並將我們當前或潛在的未來候選產品商業化，否則我們預計不會從產品銷售中獲得可觀的收入。無論是我們還是被許可方都可能永遠不會成功地為我們的候選產品獲得營銷批准或商業化，即使我們這樣做了，我們也可能永遠不會產生足夠大的收入來從運營中產生利潤。即使我們確實從運營中產生了利潤，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。我們未能從運營中產生利潤並保持盈利，將降低我們的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、維持研發努力、使產品多樣化或繼續運營的能力。我們價值的下降也可能導致您的全部或部分投資損失。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他已知和未知的因素，這些因素可能會改變或推遲我們的計劃。例如，由於最近的新冠肺炎疫情，我們在一些臨牀試驗中遇到了臨牀試驗站點激活的延遲和患者登記的放緩，這推遲了我們對報告這些試驗數據能力的期望。假設我們完成了任何候選產品的開發並獲得了營銷批准，包括Mavorixafor，其PDUFA的目標行動日期為2024年4月30日，我們將需要從一家專注於研發的公司轉型為一家有能力支持商業活動的公司。我們的流動性狀況令人對我們作為一家持續經營企業的能力產生了極大的懷疑，我們將需要大量額外資金。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消任何產品開發計劃或商業化努力。如果我們無法獲得額外的資金來支持我們目前的運營計劃，我們可能會被迫推遲或縮小我們的開發計劃的範圍和/或限制或停止我們的運營。我們已經確定了一些條件和事件，這些情況和事件使人對我們作為一家持續經營的企業繼續下去的能力產生了極大的懷疑。自成立以來，我們的運營消耗了大量現金。到目前為止，我們的運營資金主要來自出售普通股的收益、用於購買我們的優先股和普通股的認股權證和預融資認股權證、出售優先股、發行可轉換債券的收益以及貸款和擔保協議下的借款。我們預計，隨着我們繼續推進候選產品的臨牀開發，併為我們獲得監管批准的任何候選產品的推出和商業化做準備，未來我們的研發費用將會增加，包括可能建立我們自己的商業組織來滿足美國和某些其他市場的需求。此外，如果我們為我們的任何候選產品獲得營銷批准，而這些產品當時不受與第三方的許可、合作或類似安排的約束，我們預計將產生與產品銷售、營銷、分銷和製造相關的鉅額商業化費用。此外，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本。截至2023年12月31日，我們擁有9920萬美元的現金和現金等價物，以及1500萬美元的短期有價證券。我們將需要額外的資本來維持我們的運營，並執行我們的業務計劃，其中可能包括通過公共或私人股本或債務融資、第三方資金、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排，或這些方法的任何組合來籌集資金。雖然我們過去成功地籌集了資金，但我們在未來時期籌集資金的能力並不能得到保證。我們還將需要額外的資本，以滿足我們與Hercules Capital，Inc.和某些關聯實體(“Hercules”)現有債務安排下的契約，該契約要求我們在2025年1月之前及之後保持最低2,000萬美元的現金水平，但取決於公司實現某些運營里程碑時的削減。 在這種情況下，赫拉克勒斯可能會要求償還所有未償債務。基於上述情況，我們得出的結論是，自本年度報告其他地方出現的財務報表發佈之日起至少12個月內，我們的持續經營能力存在重大疑問。我們的財務報表是在假設我們將繼續持續經營的情況下編制的，其中考慮了在正常業務過程中實現資產以及償還負債和承諾。 財務報表不包括與上述不確定性的結果可能導致的記錄資產金額的可收回性和分類或負債金額和分類有關的任何調整。另請參閲下面標題為“我們的定期貸款包含限制我們經營業務靈活性的限制”的風險因素。33

我們不能確定是否會在可接受的條件下提供額外資金，或者根本不能。如果我們無法在需要時籌集更多資金，或在我們可以接受的條件下籌集足夠的資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或我們一個或多個候選產品或一個或多個其他研發計劃的任何未來商業化努力。此外，當我們需要獲得額外的資金時，這種額外的籌資努力可能會轉移我們的管理層對日常活動的注意力，這可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。任何這些事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景，我們的股東可能會損失他們在我們公司的全部或部分投資。我們還可能被要求：·為我們當前或未來的一個或多個候選產品尋找新的或更多的合作伙伴，而不是在其他情況下是可取的，或者以比其他情況下更優惠的條款更早地尋找新的或更多的合作伙伴；或者·以不利的條款放棄或許可我們對我們本來尋求開發或商業化的技術或候選產品的權利。我們未來的資金需求，無論是近期還是長期，將取決於許多因素，包括但不限於：·監管審查、批准或其他行動的結果、時間和成本，以滿足美國食品和藥物管理局(FDA)和類似的外國監管機構建立的監管要求，包括FDA或類似的外國監管機構可能要求我們為我們的候選產品進行比我們目前預期的更多的研究；·我們為我們的候選產品獲得上市批准的能力；·我們當前或未來候選產品的範圍、數量、啟動、進度、時間、成本、設計、持續時間、任何潛在延遲以及臨牀試驗和非臨牀研究的結果；·我們為這些候選產品制定的臨牀開發計劃；·我們開發或可能獲得許可的候選產品和程序的數量和特點；·提交、起訴、辯護和執行我們候選產品的專利主張和其他知識產權的成本，包括根據我們與Genzyme或其他第三方的許可協議條款從Genzyme獲得許可的任何此類專利主張和知識產權；·我們維持、擴大和捍衞我們的知識產權組合的範圍的能力，包括為知識產權糾紛辯護的成本，包括第三方對我們或我們的候選產品提起的專利侵權訴訟；·針對我們的候選產品完成商業規模製造活動的成本和時間；·我們以有利條件建立和維持許可、合作或類似安排的能力，以及我們是否以及在多大程度上根據任何新的許可、合作或類似安排保留開發或商業化責任；·在我們選擇將我們的產品商業化的地區，為我們可能獲得監管批准的任何候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本；·我們收購或投資的任何其他業務、產品或技術的成功；·收購、許可或投資業務、產品候選和技術的成本；·我們需要和有能力招聘更多的管理和科學和醫療人員；·市場對我們的候選產品的接受度，只要任何產品被批准用於商業銷售；·競爭的技術和市場發展的影響；·作為上市公司運營的成本；和34

·流行病和突發公共衞生事件、包括戰爭和恐怖主義在內的地緣政治行動或地震、颱風、洪水和火災等自然災害造成的業務中斷。籌集額外資本可能會稀釋我們的投資者，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。未來的債務義務可能使我們面臨風險，這些風險可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響，並可能導致我們的股東進一步稀釋。在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過公共或私人股本或債務融資、第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排，或這些方法的任何組合來滿足我們的現金需求。除我們與林肯公園資本基金有限責任公司(“林肯公園”)達成的普通股購買協議外，根據該協議，林肯公園有義務在某些限制和條件的約束下，購買最多4700萬美元的剩餘普通股，我們沒有任何承諾的外部資金來源，並可能在任何時候尋求籌集額外資本。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為我們普通股持有人的權利產生不利影響。債務融資如果可行，可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出、宣佈股息或其他分配、獲取或許可知識產權以及其他經營限制，這些限制可能對我們開展業務的能力產生不利影響，並可能導致對知識產權等額外資產設定留置權。例如，我們與Hercules的債務安排包含一個最低現金財務契約，根據我們目前的現金流預測，假設我們不籌集額外資金，並且我們的候選藥物沒有得到FDA的批准，我們預計2025年第一季度我們將違反該契約。如果我們對這種債務違約，大力神或未來的貸款人可能會被要求質押額外的資產，或者貸款人可能會對當前的抵押品強制執行補救措施。如果我們通過許可、合作或與第三方的類似安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研發計劃或候選產品的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法通過股權或債務融資或在需要時通過許可、合作或類似安排籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。自成立以來，我們從未從任何產品銷售中獲得收入，而且可能永遠不會盈利。到目前為止，我們還沒有從任何產品銷售中獲得收入。我們創造收入和盈利的能力取決於我們成功獲得市場批准並將我們的候選產品(包括mavorixafor)或我們未來可能開發、授權或收購的其他候選產品商業化的能力。即使我們能夠成功地獲得監管部門對這些候選產品的批准，我們也無法預測未來虧損的程度，也不知道這些候選產品中的任何一個何時會為我們帶來收入。我們從mavorixafor或我們目前或未來的任何候選產品中獲得收入的能力還取決於其他一些因素，包括我們是否有能力：·成功完成開發活動，包括所有必要的非臨牀研究和臨牀試驗；·完成並向FDA提交新藥申請，並就有商業市場的適應症獲得監管批准；·完成並向外國監管機構提交營銷申請，並獲得外國監管機構的監管批准；·為我們的產品設定並獲得商業上可行的價格；·以可接受的成本水平獲得我們產品的商業批量；·建立一個能夠在我們保留商業化權利的市場上銷售、營銷和分銷我們打算銷售的產品的商業組織；·找到合適的合作伙伴，幫助我們在其他市場營銷、銷售和分銷我們批准的產品；以及·從包括政府、付款人在內的第三方獲得保險和足夠的補償。此外，由於與產品開發相關的許多風險和不確定性，包括我們的候選產品可能無法在開發過程中取得進展或證明其預期用途的安全性和有效性，FDA或任何其他監管機構可能需要額外的臨牀試驗或非臨牀研究。我們無法預測時間或35

如果FDA或任何其他監管機構要求將此類額外的臨牀試驗或非臨牀研究作為申請和審批過程或審批後過程的一部分，並且如果我們成功獲得監管批准，則此類費用可能會增加，超出我們的預期。即使我們能夠成功完成上述開發和監管審查，如果這些產品獲得批准，我們預計也會產生與商業化相關的鉅額成本。即使我們能夠通過銷售我們的候選產品獲得收入，我們也可能無法盈利，可能需要獲得額外的資金才能繼續運營。如果我們無法實現盈利或無法持續盈利，那麼我們可能無法繼續按計劃運營，並被迫減少運營。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。我們未能實現並保持盈利將降低公司的價值，並可能損害我們籌集資金、維持我們的發現和臨牀前開發努力、擴大我們的業務或繼續我們的運營的能力，並可能需要我們籌集額外的資本，這可能會稀釋您的所有權利益。我們價值的下降也可能導致您的全部或部分投資損失。無形資產公允價值估計的變化可能會對我們的經營業績造成不利影響。我們每年或更頻繁地測試商譽的減值，如果情況變化或事件的發生表明存在減值。市場狀況的任何重大變化，包括我們股票價格的持續下跌，表明賬面價值下降，可能會在該變化為人所知的期間產生減值。例如，截至2021年12月31日，我們的市值，即普通股價格乘以已發行普通股的股份，下降到低於包括商譽在內的淨資產價值。由於我們普通股的市場價格持續下跌，我們單一報告單位的公允價值(基於我們截至2021年12月31日的市值衡量)低於其賬面價值，我們得出商譽受損的結論。因此，我們記錄了980萬美元的減值費用，以將截至2021年12月31日的商譽賬面金額減少到1740萬美元。雖然我們根據截至2023年12月31日的量化測試確定商譽沒有減損，但我們普通股未來市值的下降可能會導致計入額外的減值費用。與我們的候選產品開發相關的風險我們幾乎完全依賴於我們的主要候選產品mavorixafor的成功，我們正在開發該藥，用於治療突發綜合徵和其他慢性中性粒細胞減少症，並取決於潛在的戰略合作伙伴關係，用於治療Waldenström病。我們不能確定我們是否能夠獲得監管部門的批准，或成功地將mavorixafor或任何其他候選產品商業化。我們的業務幾乎完全依賴於Mavorixafor的成功臨牀開發、監管批准和商業化。我們目前沒有銷售的產品，可能永遠無法開發出適銷對路的藥品。我們候選產品的臨牀試驗，以及我們候選產品的製造和營銷，都將受到美國和其他國家政府當局的廣泛和嚴格的審查和監管，在這些國家，我們打算測試任何候選產品，如果獲得批准，將推向市場。在獲得監管機構對任何候選產品的商業銷售的批准之前，我們必須成功地達到一些關鍵的開發里程碑，包括：·開發耐受性良好、安全有效的劑量；·完成開發和放大，以允許以商業數量和可接受的成本生產我們的候選產品；·通過關鍵的臨牀試驗證明，每個候選產品對患者來説都是安全有效的，符合預期的適應症；·建立商業製造能力或與第三方製造商達成安排；以及·獲得和維護我們候選產品的專利和商業祕密保護以及非專利專有性。對於任何單個候選產品來説，實現這些開發里程碑所需的時間是漫長和不確定的，我們可能無法成功完成Mavorixafor或我們可能開發的任何其他候選產品的這些里程碑。我們也可能無法最終確定任何證明安全的候選產品的設計或配方或完成開發36

和有效性，並將具有商業合理的治療和儲存期。如果我們無法完成Mavorixafor或我們可能開發的任何其他候選產品的開發，我們將無法將其商業化並從中賺取收入。我們可能會開發mavorixafor，並可能開發未來的候選產品，與其他療法結合使用，這可能會使我們面臨額外的風險。我們可能會開發Mavorixafor，也可能會開發未來的候選產品，與目前批准的一種或多種療法相結合。即使我們開發的任何候選產品獲得上市批准或商業化，以便與其他現有療法結合使用，我們仍將面臨FDA或美國以外的類似監管機構可能撤銷與我們的候選產品組合使用的療法的批准，或者這些現有療法可能出現安全性、有效性、製造或供應問題的風險。聯合療法通常用於治療疾病，如果我們開發我們的任何候選產品與其他藥物聯合使用，我們將面臨類似的風險。這可能導致我們自己的產品被從市場上撤下，或者在商業上不那麼成功。我們還可能評估mavorixafor或任何其他未來的候選產品，將其與一種或多種尚未獲得FDA或美國以外類似監管機構批准上市的其他癌症療法結合使用。我們將不能營銷和銷售mavorixafor或我們開發的任何候選產品，這些產品與最終未獲得上市批准的任何此類未經批准的療法相結合。如果FDA或美國以外的類似監管機構不批准這些其他藥物或撤銷其批准，或者如果我們選擇與Mavorixafor或我們開發的任何候選產品聯合進行評估的藥物出現安全性、有效性、製造或供應問題，我們可能無法獲得或銷售Mavorixafor或我們開發的任何其他候選產品。FDA和類似的外國監管機構的監管審查和批准過程漫長、耗時，而且本質上不可預測，如果我們最終無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准，包括mavorixafor，我們的業務將受到實質性損害。在我們從FDA或任何外國獲得新藥申請(“NDA”)的批准之前，我們不被允許在美國銷售Mavorixafor或任何其他候選產品，直到我們從這些國家或司法管轄區獲得必要的批准，例如歐盟委員會批准在歐盟的上市授權申請。我們提交的NDA可能會收到FDA拒絕提交的回覆，即使FDA提交了回覆，我們也可能收到完整的回覆信，而不是商業營銷的批准。此外，FDA可能會要求我們進行額外的臨牀試驗和/或非臨牀研究，以支持潛在的批准。成功完成臨牀試驗並獲得NDA批准是一個複雜、漫長、昂貴和不確定的過程，FDA或類似的外國監管機構可能會因為許多原因而推遲、限制或拒絕批准Mavorixafor用於治療突發事件綜合徵或其他適應症，其中包括：·不同意我們臨牀試驗的設計或實施；·不同意我們臨牀試驗的充分性；·未能證明Mavorixafor或其建議適應症的任何其他候選產品的安全性和有效性；·未能證明Mavorixafor或任何其他候選產品的臨牀和其他好處超過其安全風險；·對我們的非臨牀研究或臨牀試驗的數據進行負面解讀；·製造或控制流程存在缺陷，或與我們簽訂臨牀和商業用品合同的第三方製造設施未能遵守當前的cGMP；·從mavorixafor或任何其他候選產品的臨牀試驗中收集的數據不足，或審批要求發生變化，使其非臨牀和臨牀數據不足以支持提交NDA或獲得監管部門的批准；或37

·可用於治療目標患者人羣的臨牀實踐或經批准的產品的變化，可能會對我們正在尋求的Mavorixafor或其他候選產品的適應症產生影響。FDA或類似的外國監管機構還可能要求提供更多信息，包括支持批准的其他非臨牀或臨牀數據，這可能會推遲或阻止我們的商業化計劃的批准，或導致我們放棄開發計劃。即使我們獲得監管部門的批准，我們的候選產品獲得批准的適應症可能比我們要求的更少或更有限，這種批准可能取決於昂貴的上市後臨牀試驗的表現，或者我們可能不被允許包括該候選產品成功商業化所必需或希望的標籤聲明。我們依賴與Genzyme、貝絲以色列女執事醫療中心、喬治城大學和Dana-Farber癌症研究所的許可協議來允許我們使用專利和專利申請。終止這些權利或不遵守這些協議下的義務可能會對我們的業務造成實質性損害，並阻止我們開發或商業化我們的候選產品。我們與Genzyme、貝絲以色列女執事醫療中心、喬治城大學和達納-法伯癌症研究所簽署了許可協議，根據這些協議，我們獲得了對我們業務重要的專利和專利申請的權利。我們依賴這些許可協議，以便能夠使用對我們的業務至關重要的各種專有技術，包括涵蓋我們候選產品的某些專利和專利申請，包括mavorixafor。我們使用這些專利和專利申請以及採用這些許可專利中聲稱的發明的權利取決於我們許可協議條款的延續和遵守。我們與Genzyme的許可協議要求我們承擔各種勤勉、付款和其他義務，包括：·我們有義務向Genzyme里程碑付款，總金額高達2500萬美元，這取決於我們在許可產品方面實現了某些後期監管和銷售里程碑。·我們有義務根據我們根據協議進行商業化的授權產品的淨銷售額，向Genzyme支付分級版税。·我們有義務向Genzyme支付我們或我們的附屬公司收到的一定比例的現金付款，作為根據Genzyme授予我們的許可授予從屬許可的代價。如果我們未能履行Genzyme許可協議下的任何義務，或者我們處於破產狀態，Genzyme可能有權終止許可協議，在這種情況下，我們將無法銷售許可涵蓋的任何候選產品。在2014年7月之前，我們不控制根據Genzyme許可協議向我們授權的專利和專利申請的起訴、維護或備案，也不控制針對第三方侵權強制執行這些專利和專利申請。因此，這些專利和專利申請不是由我們或我們的律師起草的，在我們於2014年7月簽署Genzyme許可協議之前，我們沒有控制這些專利和專利申請的起訴，也沒有任何參與。根據與Genzyme的許可協議條款，自2014年7月以來，我們控制了對授權給我們的專利和專利申請的起訴、維護和備案，以及針對第三方侵權的這些專利和專利申請的強制執行的權利。然而，我們不能保證對這些專利和專利申請的起草和起訴給予同樣程度的關注，就像我們控制這些專利和專利申請的起草和起訴時可能使用的那樣。我們也不能確定授權給我們的專利和專利申請的起草或起訴是否符合適用的法律和法規，或者是否會產生有效和可強制執行的專利。根據我們與貝絲以色列女執事醫療中心的許可協議，我們為許可協議授予的權利預付了一次性費用。本許可協議對我們施加了各種義務，包括要求我們定期向貝絲以色列女執事醫療中心提供進展報告，並保持特定的保險水平。貝絲以色列女執事醫療中心可能會因我們不付款、資不抵債或拖欠重大債務而終止協議。我們有權在提前90天書面通知後，以任何理由終止協議。38

我們與喬治敦大學的許可協議對我們施加了各種勤勉、付款和其他義務，包括我們向喬治城大學裏程碑付款總額高達80萬美元的義務，這取決於我們與許可產品相關的某些銷售里程碑的實現情況，我們有義務定期就某些事件提交報告，並保持慣例的保險水平。喬治敦大學可能會因我們不付款、資不抵債、未能維持保險或未能履行重大義務而終止協議。我們有權提前60天書面通知，以任何理由終止協議。我們與Dana-Farber癌症研究所(“DFCI”)的許可協議要求我們承擔各種勤勉、付款和其他義務，包括我們有義務向DFCI支付總計約3200萬美元的里程碑式付款，這取決於我們在許可產品方面實現了某些監管和銷售里程碑、定期提交報告和保持某些最低保險水平。在下列情況下，DFCI可以終止協議：(I)我們停止經營與許可產品有關的業務；(Ii)我們未能履行勤勉、保險、付款或任何其他重大義務；(Iii)我們或再被許可人的一名高級管理人員或再被許可人被判犯有與一個或多個許可產品的製造、使用、銷售或進口有關的重罪；(Iv)我們破產；(V)我們在沒有通知DFCI的情況下授予再許可，或其條款與協議所要求的再許可條款不符，或者(Vi)我們對許可產品提出了專利挑戰。我們有權提前90天書面通知，以任何理由終止協議。根據我們與Genzyme、貝絲以色列女執事醫療中心、喬治城大學和/或達納-法伯癌症研究所簽訂的任何許可協議，可能會出現關於受此類許可協議約束的知識產權的爭議，包括：·根據適用的許可協議授予的權利的範圍以及其他與解釋相關的問題；·我們的技術和工藝是否侵犯了不受適用的許可協議約束的知識產權，以及侵犯知識產權的程度；·我們在使用適用許可協議下的許可技術開發和商業化產品和技術方面的盡職義務，包括滿足這些盡職義務的努力程度和具體活動；以及·由我們和我們的合作者共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的所有權。如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛妨礙或損害我們以可接受的條款維護任何許可協議的能力，我們可能無法成功開發受影響的候選產品和技術並將其商業化。臨牀試驗的結果可能不支持我們的產品候選聲明。即使我們的臨牀試驗按計劃完成，我們也不能確定他們的結果是否支持我們候選產品的安全性和/或有效性，FDA或外國政府當局是否會同意我們對此類結果的結論，或者FDA或外國政府當局是否不會要求進行額外的臨牀試驗。臨牀前試驗和早期臨牀試驗的成功並不確保以後的臨牀試驗將會成功，而且後來的臨牀試驗的結果往往不會複製以前的臨牀試驗和臨牀前試驗的結果。臨牀試驗結果可能無法證明我們的候選產品對人類是安全的，並對預期的適應症有效。這一失敗可能會導致我們放棄某個候選產品，並可能延遲其他候選產品的開發。我們臨牀試驗的任何延遲或終止都將延遲或阻止我們的營銷申請(NDA和/或MAA)的提交，並最終影響我們獲得批准並將我們的候選產品商業化併產生產品收入的能力。有關某些臨牀試驗的信息，包括結果(陽性或陰性)，將根據每個國家的臨牀試驗註冊政策公開。競爭對手可以使用這些公開的信息來了解開發計劃的進展情況。產品開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。延遲或未能完成我們的任何臨牀試驗可能會導致延遲提交我們的上市批准申請，並危及我們可能獲得批准和從銷售我們的產品中獲得收入的能力。要獲得將任何候選產品商業化所需的批准，我們必須通過廣泛的臨牀試驗證明我們的候選產品在人體上是安全有效的。臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，其結果本身也不確定。我們可能無法建立適用的監管機構認為具有臨牀意義的臨牀終點，臨牀試驗在測試的任何階段都可能失敗。臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在39年表現令人滿意

儘管如此，臨牀試驗仍未能獲得其候選產品的上市批准。此外，我們目前或未來的臨牀試驗可能會出現延遲，包括我們治療慢性中性粒細胞減少症的Mavorixafor的第二階段臨牀試驗。例如，由於新冠肺炎大流行，我們經歷了臨牀試驗地點激活的延遲和我們用於治療突發事件綜合徵、Waldenström‘s和慢性中性粒細胞減少症的Mavorixafor臨牀試驗的患者登記速度放緩。臨牀試驗可能因各種原因而被推遲、暫停或終止，其中包括：·延遲或未能與FDA或類似的外國監管機構就我們能夠執行的試驗設計達成協議；·延遲或未能獲得開始試驗的授權，或無法遵守監管機構就臨牀試驗的範圍或設計施加的條件；·無法、延遲或未能確定和維持足夠數量的試驗地點，其中許多可能已經參與了相互競爭的臨牀試驗計劃；·在招募和招募合適的受試者參與試驗方面出現延誤或失敗；·延遲或未能讓受試者完成試驗或返回治療後跟進；·臨牀地點和研究人員偏離試驗方案，未能按照監管要求進行試驗，或退出試驗；·延遲或未能與預期的臨牀研究組織(“CRO”)和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，其條款可進行廣泛談判，不同的CRO和試驗地點可能存在很大差異；·在獲得機構審查委員會(“IRB”)批准在每個地點進行臨牀試驗方面出現延誤或失敗；·因數據安全監測委員會(“數據安全監測委員會”)的否定或模稜兩可的結論而造成的延誤(如果有的話)；·模糊或否定的結果；·FDA、類似的外國監管機構的決定，或數據安全監測委員會建議隨時暫停或終止臨牀試驗；·用於非臨牀研究或臨牀試驗的藥品供應不足；·缺乏足夠的資金來繼續產品開發計劃；·影響我們臨牀試驗的啟動、患者登記、開發和運營的外部業務中斷，包括公共衞生緊急情況和不可預見的事件，如烏克蘭戰爭；或·政府法規或要求的變化。完成臨牀試驗的任何延遲或失敗都將增加我們的成本，減緩我們的候選產品開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。任何這些情況都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。此外，許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。候選產品可能會導致不良的副作用，可能會延遲或阻止其上市審批，限制已批准標籤的商業形象，或者在上市審批(如果有的話)後導致重大負面後果，包括撤回營銷。我們可能開發或獲得的任何候選產品引起的不良副作用可能會導致我們或FDA或其他監管機構中斷、推遲或停止我們的臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤限制，或者FDA或其他監管機構推遲或拒絕此類候選產品的上市批准。我們的臨牀試驗結果可能會揭示這些或其他副作用的嚴重程度和流行程度，這是不可接受的。在這種情況下，我們的試驗可能被暫停或終止，FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症的候選產品。此外，任何與藥物相關的副作用都可能影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。任何40

這些情況的發生可能會對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。此外，臨牀試驗的本質是利用潛在患者羣體的樣本。由於患者數量有限，我們的候選產品罕見而嚴重的副作用可能只會在接觸候選產品的患者數量顯著增加的情況下才會暴露出來。如果我們的候選產品獲得上市批准，而我們或其他人在獲得批准後發現這些候選產品(或任何其他類似藥物)造成的不良副作用，可能會導致一些潛在的重大負面後果，包括：·監管當局可能撤回或限制對此類候選產品的批准；·監管當局可能要求添加標籤聲明，例如“盒裝”警告或禁忌症；·我們可能被要求創建一份藥物指南，概述此類副作用的風險，以便分發給患者；·我們可能被要求改變此類候選產品的分發或管理方式，進行額外的臨牀試驗或更改候選產品的標籤；·監管當局可能要求制定風險評估和緩解戰略計劃，以降低風險，其中可能包括藥物指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的要素，如受限分配方法、患者登記和其他風險最小化工具；·我們可能受到監管調查和政府執法行動；·我們可能決定在此類候選產品獲得批准後將其從市場上移除；·我們可能會被起訴，並對接觸或服用我們候選產品的個人造成的傷害承擔責任；以及·我們的聲譽可能會受到損害。我們認為，任何這些事件都可能阻止我們實現或保持市場對受影響的候選產品的接受程度，如果獲得批准，可能會大幅增加我們候選產品的商業化成本，並顯著影響我們成功將候選產品商業化並創造收入的能力。我們可能無法及時招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，這可能會推遲或阻止我們候選產品的臨牀試驗。確定並使患者有資格參與我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。我們臨牀試驗的時間取決於我們在測試我們的候選產品時可以招募、招募和留住患者的速度，我們已經對我們可以招募患者參加臨牀試驗的速度做出了某些假設。我們臨牀試驗的時間在一定程度上取決於我們招募患者參與測試Mavorixafor和我們可能開發的任何其他當前或未來候選產品的速度，以及完成所需的隨訪期。例如，由於新冠肺炎大流行，我們以前在一些臨牀試驗中經歷了較慢的登記速度。如果我們無法確定參加我們臨牀試驗的患者，或者患者出於任何原因不願參加我們的臨牀試驗，包括如果患者選擇參加針對類似患者羣體的競爭性臨牀試驗，則我們可能會推遲招募患者、進行研究並獲得監管部門對mavorixafor和我們可能開發的任何其他當前或未來候選產品的批准的時間表。這些延遲可能會導致成本增加、延遲推進我們當前或未來的候選產品、延遲測試我們候選產品的有效性或完全終止臨牀試驗。我們可能無法識別、招募和招募足夠數量的患者，或者那些具有所需或期望的特徵以在試驗中實現多樣性的患者，從而無法及時完成我們當前和未來的臨牀試驗。特別是，我們目前正在評估Mavorixafor用於治療慢性中性粒細胞減少症，這是一種罕見的疾病，可供臨牀試驗的患者池有限。我們臨牀試驗的資格標準將進一步限制可用的試驗參與者。如果我們在招募足夠數量的患者來按計劃進行臨牀試驗時遇到困難，我們可能會被迫推遲、限制或終止正在進行或計劃中的候選產品臨牀試驗，這將推遲我們獲得批准並從這些候選產品中獲得產品收入的能力。41

如果心血來潮綜合徵和其他慢性中性粒細胞減少性疾病的商業機會比我們預期的要小，我們未來用於治療這些疾病的潛在收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。如果我們的任何目標指標中的商業機會的規模小於我們的預期，我們可能無法實現盈利和增長。我們的主要臨牀候選藥物mavorixafor正在開發中，作為一種每日一次的口服療法，可能用於治療突發症狀和其他慢性中性粒細胞減少性疾病。我們已經完成了針對突發症狀患者的關鍵的3期臨牀試驗(“4WHIM試驗”)，目前正在推進Mavorixafor在某些慢性中性粒細胞減少性疾病患者的2期臨牀試驗。我們目前只知道少數幾個可用的突發奇想綜合徵患者登記，我們依賴於各種估計和假設來估計可尋址的突發奇想綜合徵人口。根據對醫生的廣泛在線調查，以驗證當前的患病率估計，以及使用人工智能進行的其他研究，我們估計，美國有多達3700名確診和未確診的突發事件患者，其中許多人以前沒有確診。如果我們的任何目標適應症(包括突發症狀)的商業機會比我們預期的要小，無論是因為我們對可尋址患者人數的估計被證明是錯誤的，還是因為其他原因，我們來自mavorixafor的潛在未來收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。對於我們成長和盈利的能力來説，成功地識別出突發綜合徵和其他慢性中性粒細胞減少症的患者是至關重要的。我們對突發症狀(或其他潛在的原發免疫缺陷)和慢性中性粒細胞減少症患者人數的預測基於各種來源，包括科學文獻中的第三方估計和分析，可能被證明是不正確的。此外，可能會出現新的信息，改變我們對這些疾病患病率或每種疾病的候選患者數量的估計。確定患者進行治療的努力還處於早期階段，如果Mavorixafor被批准用於治療突發事件綜合徵，我們無法準確預測可能治療的患者數量。此外，我們適應症的可尋址患者羣體可能有限，或者可能無法接受Mavorixafor治療，新患者可能變得越來越難以識別或接觸，這將對我們的手術結果和我們的業務產生不利影響。我們臨牀試驗的臨時頂線和初步數據以及早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。解釋早期試驗的結果需要謹慎，這些試驗通常規模較小，表明某些受試者出現了積極的趨勢。招募更多受試者的後期臨牀試驗的結果可能無法顯示預期的安全性和有效性結果，或者與同一候選產品的早期試驗結果不一致。出現不一致的原因有很多，包括試驗設計、試驗終點(或探索性研究中缺乏試驗終點)、受試者羣體、受試者數量、受試者選擇標準、試驗持續時間、藥物劑量和配方，或早期試驗缺乏統計能力。從臨牀前和臨牀活動中獲得的數據會受到不同的解釋，這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。此外，我們可能會遇到由於許多因素造成的監管延遲或拒絕，包括由於我們的候選產品開發期間監管政策的變化。任何此類延誤都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生負面影響。我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時頂線和初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的影響，這可能會導致最終數據發生重大變化。有時，我們可能會公佈臨牀試驗的臨時頂線或初步數據。臨牀試驗的中期數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步或最重要的數據也要接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們以前公佈的初步數據有很大不同。初步或最重要的數據可以包括，例如，關於登記在臨牀試驗中的一小部分患者的數據，並且這種初步數據不應被視為指示、相信或保證登記在該臨牀試驗中的其他患者將獲得類似的結果或來自這些患者的初步結果將被維持。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎看待中期和初步數據。初步或中期數據與最終數據之間的差異可能會嚴重損害我們的業務前景，並可能導致我們普通股的交易價格大幅波動。42

與我們候選產品的營銷和商業化相關的風險即使我們的候選產品獲得監管批准，他們仍可能面臨未來的開發和監管困難，任何獲得批准的產品都將受到廣泛的批准後監管要求的約束。此外，我們獲得上市批准的任何候選產品都可能受到營銷限制或退出市場，如果我們沒有遵守監管要求或我們的產品遇到了意想不到的問題，我們可能會受到懲罰。如果我們獲得了候選產品的監管批准，它將受到FDA和類似的外國監管機構對安全和其他上市後信息的製造、質量控制、進一步開發、標籤、包裝、儲存、分銷、安全監控、進出口、廣告、促銷、記錄保存和報告的廣泛持續要求的約束。任何產品的安全性和有效性在獲得批准後將繼續受到FDA和類似的外國監管機構的密切監測。如果FDA或類似的外國監管機構在我們的任何候選產品獲得批准後意識到新的安全信息，這些監管機構可能會要求更改標籤，或者FDA可能要求建立風險評估緩解策略(“REMS”)或類似的策略，對產品的指示用途或營銷施加重大限制，對可能耗資巨大的批准後研究或上市後監督施加持續要求。進度報告要求每季度、每六個月和每年提交一次，視國家情況而定，如果發生嚴重不良事件，更頻繁地提交進度報告。我們獲得上市批准的任何候選產品都將受到FDA和其他監管機構的持續要求和審查。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、cGMP要求、記錄和文件的質量保證和相應維護，以及關於向醫生分發樣本和保存記錄的要求。即使批准了候選產品的上市，批准也可能受到對該產品可能上市的指定用途的限制或其他批准條件的限制，或者包含對昂貴的上市後測試和監測的要求，以監測藥物的安全性或有效性。FDA密切監管藥品的批准後營銷和促銷，以確保它們只針對批准的適應症銷售，並符合批准的標籤的規定。此外，藥品製造商及其設施受到FDA和其他監管機構的持續審查和定期檢查，以確保符合cGMP法規。如果監管機構發現一種產品存在以前未知的問題，如意外嚴重性或頻率的不良事件，或製造該產品的設施存在問題，監管機構可以對該產品、製造設施或我們施加限制，包括要求從市場上召回或撤回該產品或暫停生產。如果我們、我們的候選產品或候選產品的製造設施未能遵守cGMP和其他適用的監管要求，FDA可能會：·發佈警告信；·請求修改宣傳材料或要求我們向醫療從業者提供正確的信息；·要求我們簽署同意法令，其中可能包括施加各種罰款、報銷檢查費用、具體行動所需的到期日和不遵守規定的處罰；·尋求禁令或施加民事或刑事處罰或罰款；·暫停或撤回監管批准；·暫停任何正在進行的臨牀試驗；·拒絕批准待處理的申請或對我們提交的申請的補充；·暫停或對業務施加限制，包括代價高昂的新制造要求；或·扣押或扣留產品，拒絕允許產品進出口，或要求我們啟動產品召回。上述任何事件或處罰的發生，或監管機構或其他政府實體的任何其他制裁，都可能抑制我們將產品商業化和創造收入的能力。FDA和其他監管機構積極執行禁止推廣非標籤使用的法律法規。如果我們被發現或被指控不正當地推廣非標籤用途，我們可能會承擔重大責任。43

FDA和其他監管機構嚴格監管可能對藥品進行促銷的聲明。這些規定包括直接面向消費者的廣告、行業贊助的科學和教育活動、涉及互聯網的促銷活動和標籤外促銷的標準和限制。FDA授予的任何監管批准僅限於FDA認為對其安全有效的那些適應症和患者羣體。雖然美國的醫生可以選擇並通常被允許為產品標籤中未描述的用途以及不同於在臨牀試驗中測試並經監管機構批准的用途開出產品處方，但我們推廣任何候選產品的能力(如果獲得批准)將僅限於FDA或此類其他監管機構特別批准的那些適應症和人羣，如果我們被發現推廣此類標籤外用途，我們可能會承擔重大責任。例如，聯邦政府對涉嫌不當促銷的公司處以鉅額民事和刑事罰款，在某些情況下還要求公司簽訂公司誠信協議，根據這些協議，改變或限制特定的促銷行為。如果我們不能成功地管理我們的候選產品的推廣，如果獲得批准，我們可能會承擔重大責任，這將對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。FDA為我們的候選產品指定的突破性療法或快速通道可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，而且這些指定都不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。突破性療法被定義為一種產品，旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病，初步臨牀證據表明，該產品可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善。對於被指定為突破性療法的候選產品，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效控制方案中的患者數量降至最低。突破性的治療指定提供了滾動審查的可能性，使FDA能夠在提交完整的申請之前審查我們的營銷申請的部分內容，並可能進行優先審查。如果一種藥物是用於治療嚴重或危及生命的疾病或疾病，並且該藥物顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，贊助商可以申請快速通道指定。突破性治療和快速通道指定是FDA的自由裁量權。因此，即使我們認為我們的候選產品符合指定標準，FDA也可能不同意，而是決定不進行此類指定。與根據FDA傳統程序考慮批准的產品相比，獲得突破性治療指定或候選產品快速通道指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA的最終批准。 我們可能無法獲得或維持候選藥物的孤兒藥指定或排他性，這可能會限制我們候選產品的潛在盈利能力。美國和歐盟等一些司法管轄區的監管機構可能會將用於治療或預防罕見疾病或患者羣體相對較少的病症的藥物指定為孤兒藥。根據1983年《孤兒藥法案》（“孤兒藥法案”），如果產品是旨在治療罕見疾病或病症（定義為美國患者人數少於200，000人）的藥物，FDA可以將其指定為孤兒藥。我們於2018年10月獲得FDA指定的治療突發事件綜合徵的Mavorixafor孤兒藥物，並於2019年7月獲得EMA指定的孤兒藥物。我們還於2022年6月在美國獲得了用於治療Waldenström巨球蛋白血癥的Mavorixafor的孤兒藥物指定。如果具有孤兒藥物指定的產品隨後獲得了其具有該指定的適應症的第一次上市批准，該產品有權獲得七年的市場排他期，這使得FDA不能在此期間批准同一藥物在同一適應症的另一次上市申請，但一些例外情況除外。在歐洲聯盟，適用期限為10年，在此期間，不得對與授權孤兒產品相同適應症的類似醫藥產品授予營銷授權。如果在第五年結束時確定該產品不再符合孤兒指定的標準，包括如果該藥物的利潤足夠高，從而不再有理由進行市場獨家銷售，則歐盟的專營期可縮短至六年。在某些有限的情況下，美國和歐盟都可能失去孤兒藥物的排他性，例如，孤兒藥物指定持有人無法生產足夠數量的藥物來滿足44歲以下患者的需求

罕見的疾病、狀況或某些其他原因。FDA已經批准了用於治療突發事件綜合徵的Mavorixafor的罕見兒科疾病名稱，然而，不能保證FDA批准Mavorixafor用於突發事件會導致優先審查憑證。2012年，國會授權FDA向某些罕見兒科疾病產品申請的贊助商授予優先審查代金券。該計劃旨在鼓勵新藥和生物製品的開發，以預防和治療某些罕見的兒科疾病。具體地説，在這項計劃下，贊助商如果獲得了一種藥物或生物製劑的批准，並符合一定的標準，就有資格獲得一張代金券，該代金券可以兑換成對不同產品的後續營銷申請的優先審查。獲得優先審查憑證的罕見兒科疾病藥物產品的發起人可以將該憑證轉讓(包括通過出售)給另一發起人。只要進行轉讓的贊助商尚未提交申請，則在使用該憑證之前，該憑證可以被進一步轉讓任何次數。如果獲得優惠券的罕見兒科疾病藥物在批准之日後一年內沒有在美國上市，FDA還可以撤銷任何優先審查優惠券。FDA已批准將Mavorixafor用於治療突發綜合徵的罕見兒科疾病；然而，即使Mavorixafor獲得FDA批准，也不能保證我們能夠獲得優先審查憑證。根據目前的法律規定，FDA可能不會向上市申請的發起人頒發罕見兒科疾病優先審查憑證，除非該藥物已於2024年9月30日獲得罕見兒科疾病指定，並在2026年9月30日之前獲得FDA批准。即使我們在當前法定截止日期2024年9月30日之前收到了罕見兒科疾病的指定，如果我們在2026年9月之前沒有獲得批准，我們也可能無法收到憑單。國會可能會延長一種罕見的兒科疾病設計的藥物必須獲得批准才能獲得優先審查憑證的日期，但即使這樣的立法獲得通過，我們也可能在那個日期之前無法獲得批准，即使我們獲得了批准，我們也可能無法獲得優先審查憑證。如果我們的產品獲得批准，我們的商業成功取決於我們的候選產品在醫院、醫生、患者和醫療保健付款人中獲得顯著的市場接受度。即使我們未來可能開發或收購的任何候選產品獲得監管部門的批准，該產品也可能無法在醫院、醫生、醫療保健支付者、患者和醫學界獲得市場接受。我們獲得批准的任何候選產品的市場接受度取決於許多因素，包括：·臨牀試驗證明的候選產品的有效性和安全性；·候選產品獲得批准的臨牀適應症；·醫院、醫生和患者對候選產品作為安全有效治療的接受度，特別是Mavorixafor和我們的其他候選產品將自己確立為我們正在追求的適應症的新護理標準的能力；·與候選產品和替代治療的相對成本相比，我們候選產品的潛在和可感知的優勢；·與我們的候選產品相關的任何副作用的發生率和嚴重性，包括mavorixafor；·我們以具有競爭力的價格提供任何經批准的產品銷售的能力；·我們產品以及競爭產品進入市場的時機；·我們的定價，以及第三方付款人和政府當局是否提供保險和足夠的報銷；·相對方便和易於管理；以及·我們的銷售和營銷努力以及我們未來潛在合作伙伴的有效性。如果獲得批准，在醫院或保險處方上獲得我們的候選產品可能會有延遲，或者在新批准的藥物商業化的早期階段可能會有保險限制。如果我們的任何候選產品獲得批准，但未能獲得醫院、醫生、患者或醫療保健付款人的市場認可，我們將無法產生重大收入，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。45

如果在未來，我們無法建立銷售和營銷能力，或無法有選擇地與第三方達成協議來銷售和營銷我們的候選產品，那麼如果我們的候選產品獲得批准，我們可能無法成功地將其商業化。我們沒有銷售或營銷基礎設施，也沒有銷售、營銷或分銷醫藥產品的經驗。為了使我們保留銷售和營銷責任的任何經批准的產品取得商業成功，我們必須建立一個銷售和營銷組織，或者將這些職能外包給其他第三方。在未來，我們可能會選擇建立一個有重點的銷售和營銷基礎設施，以便在我們的一些候選產品獲得批准後進行銷售。即使我們最終成功地獲得了用於治療突發症狀或其他適應症的Mavorixafor的監管批准，為了營銷和銷售Mavorixafor和我們正在開發的其他候選產品，我們目前打算建立和發展我們自己的銷售、營銷和分銷業務。雖然我們的管理團隊以前有過此類努力的經驗，但不能保證我們將成功地建立這些業務。如果我們無法建立足夠的銷售、營銷和分銷能力，我們可能無法產生產品收入，也可能無法盈利。我們還將與許多目前擁有廣泛和資金充足的銷售和營銷業務的公司競爭。如果我們的任何候選產品獲得批准，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。建立我們自己的銷售和營銷能力，以及與第三方達成提供這些服務的安排，都存在風險。例如，招聘和培訓一支銷售隊伍既昂貴又耗時，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而推遲或沒有發生，我們將過早或不必要地產生這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。可能阻礙我們將候選產品商業化的因素包括：·我們無法招聘和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員；·銷售人員無法接觸醫生，或無法就開出任何未來產品的好處對足夠數量的醫生進行培訓；以及·與創建獨立的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和開支。如果我們與第三方達成銷售、營銷和分銷服務的安排，我們的產品收入或這些產品收入對我們的盈利能力可能會低於我們營銷和銷售我們自己開發的任何產品的情況。此外，我們可能無法成功地與第三方達成銷售和營銷我們的候選產品的安排，或者可能無法以對我們有利的條款這樣做。我們可能對這些第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一個都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功地建立銷售和營銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們都不會成功地將我們的候選產品商業化。我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更早或更成功地發現、開發或商業化產品。新藥產品的開發和商業化競爭激烈。我們目前的候選產品面臨競爭，未來我們可能尋求開發或商業化的任何候選產品也將面臨來自世界各地主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的競爭。其中一些具有競爭力的產品和療法是基於與我們的方法相同或相似的科學方法，而另一些則基於完全不同的方法。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他公共和私人研究組織，這些組織開展研究、尋求專利保護併為研究、開發、製造和商業化建立合作安排。我們正在開發我們的主要候選產品mavorixafor，用於治療突發症狀和其他慢性中性粒細胞減少症。我們知道還有其他公司正在開發與Mavorixafor處於類似開發階段的CXCR4抑制劑，包括BioLineRx、Noxxon、Upsher-Smith、Polyphor和GlycoMimtics。據我們所知，似乎沒有任何競爭對手正在開發治療突發事件綜合症或慢性中性粒細胞減少症的程序。關於慢性中性粒細胞減少症，非格列辛注射(人粒細胞集落刺激因子(G-CSF))和兩種生物仿製藥(Zarxio 46

和Nivestym)被FDA批准用於減少有症狀的先天性中性粒細胞減少症、週期性中性粒細胞減少症或特發性中性粒細胞減少症患者嚴重中性粒細胞減少症(例如發燒、感染、口咽潰瘍)的發生率和持續時間。在許多疾病中，這些藥物聯合使用以提高療效。目前批准的一些藥物療法是品牌藥物，受專利保護，其他藥物是在仿製藥的基礎上提供的。這些批准的藥物中有許多都是久負盛名的療法，被醫生、患者和第三方付款人廣泛接受。保險公司和其他第三方付款人也可能鼓勵使用非專利產品。我們預計，如果我們的任何候選產品獲得批准，它們的定價將顯著高於競爭對手的仿製藥。這可能使我們很難實現我們的商業戰略，即將我們的候選產品與現有療法結合使用，或用我們的候選產品取代現有療法。我們的競爭對手可能會開發比我們正在開發的任何產品更有效、更安全、更方便或成本更低的產品，或者會使我們的候選產品過時或沒有競爭力。我們的競爭對手也可能比我們獲得候選產品的批准更早地從FDA或其他監管機構獲得營銷批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。與我們相比，我們的許多競爭對手在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准的產品方面擁有更多的財力和專業知識。製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小的公司和其他初創公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些第三方可能會在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗的患者註冊，以及在獲取與我們的計劃相輔相成或必要的技術方面與我們競爭。即使我們的候選產品獲得並保持FDA的批准，我們的候選產品也可能永遠不會在美國以外的地方獲得批准，這將限制我們的市場機會，並可能損害我們的業務。FDA對美國候選產品的批准並不能確保該候選產品得到其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，外國監管機構的批准也不能確保其他國家的監管機構或FDA的批准。在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受。即使FDA批准了候選產品的上市，可比的外國監管機構也必須批准候選產品在這些國家的製造和營銷。審批程序因司法管轄區而異，可能涉及與美國不同的要求和行政審查期限，也可能比美國更繁瑣，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗。在美國以外的許多國家，候選產品必須獲得報銷批准，才能在該國獲得銷售批准。在某些情況下，我們打算對任何候選產品收取的價格，如果獲得批准，也需要批准。根據歐洲市場管理局的意見，獲得歐盟委員會對未來歐盟候選產品的批准將是一個漫長而昂貴的過程。即使一種候選產品獲得批准，FDA或歐盟委員會(視情況而定)可能會限制該藥物可能上市的適應症，要求在藥物標籤上貼上廣泛的警告，或者要求昂貴而耗時的額外臨牀試驗或報告作為批准條件。獲得外國監管批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止未來任何候選產品在某些國家/地區的推出。如果我們尋求批准將我們的候選產品在美國以外的地方商業化，與國際運營相關的各種風險可能會損害我們的業務。如果我們尋求在美國以外的國家批准我們的候選產品，我們預計我們將在商業化過程中面臨額外的風險，包括：·在外國批准療法的不同監管要求；·減少對知識產權的保護；·關税、貿易壁壘和監管要求的意外變化；·經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特別是外國經濟和市場的政治不穩定；·居住或出國旅行的員工遵守税收、就業、移民和勞動法；47

·外匯波動，這可能導致運營費用增加，收入減少，以及在另一個國家做生意的其他義務；·外國報銷、定價和保險制度；·勞工騷亂比美國更常見的國家的勞動力不確定性；·任何影響原材料供應或海外製造能力的事件造成的生產短缺；以及·因地緣政治行動而造成的商業中斷，包括戰爭和恐怖主義，或自然災害和公共衞生流行病。我們以前在這些領域沒有經驗。此外，歐洲內外的許多國家都提出了複雜的監管、税收、勞工和其他法律要求，我們需要遵守這些要求。許多生物製藥公司發現，在國外推銷自己的產品的過程非常具有挑戰性。即使我們能夠將mavorixafor或我們開發的任何其他候選產品商業化，該產品也可能受到不利的定價法規、第三方報銷做法或醫療改革舉措的影響，這將損害我們的業務。管理新藥上市審批、定價、覆蓋範圍和報銷的法律法規因國家而異。當前和未來的立法可能會大幅改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從批准上市或產品許可後開始，在一些市場，處方藥定價即使在初步批准後仍受到政府的持續控制。因此，我們可能會獲得產品在特定國家/地區的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們的產品的商業發佈，可能會推遲很長時間，並對我們在該國家/地區銷售該產品所能產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使我們的候選產品獲得了市場批准。我們成功地將mavorixafor或任何其他候選產品商業化的能力還將部分取決於政府衞生行政當局、私人健康保險公司和其他組織為這些產品和相關治療提供保險和足夠補償的程度。政府當局和其他第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物並建立報銷水平。美國和歐盟醫療保健行業以及其他地方的一個主要趨勢是控制成本。政府當局和其他第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。越來越多的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。我們不能確定mavorixafor或我們商業化的任何其他產品是否可以獲得保險和報銷，如果有保險和報銷，也不能確定報銷水平。報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何候選產品的需求或價格。獲得和維持對Mavorixafor的適當補償可能特別困難，因為針對較小患者羣體的藥物通常價格較高。此外，第三方付款人可能會對價格更高的藥品提出嚴格的報銷要求，而任何競爭產品的推出都可能對最初收取的價格造成下行壓力。如果無法獲得報銷或僅在有限程度上獲得報銷，我們可能無法成功地將我們獲得營銷批准的任何候選產品商業化。即使我們獲得監管部門批准的一個或多個產品獲得了有利的承保和報銷狀態，未來也可能實施不太有利的承保政策和報銷費率。在獲得新批准的藥物的承保和補償方面可能會有很大的延誤，並且承保範圍可能比適用的監管當局批准該藥物的目的更有限。此外，有資格獲得保險和報銷並不意味着在所有情況下都將支付任何藥物的費用，或支付我們的成本，包括研究、開發、知識產權、製造、銷售和分銷費用。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的成本，並且可能不會成為永久性的。48

報銷率可能會根據藥物的使用和臨牀環境的不同而有所不同，可能基於已經為較低成本藥物設定的報銷水平，並可能納入其他服務的現有付款中。藥品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能以低於美國價格銷售的國家進口藥品的法律的放鬆來降低。在美國，第三方付款人在設置自己的報銷政策時通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。在歐盟，參考定價制度和其他措施可能會導致成本控制和價格下降。我們無法迅速從政府資助和私人支付人那裏為我們開發的任何經批准的產品獲得保險和足夠的報銷率，這可能會對我們的經營業績、我們籌集開發候選產品和將產品商業化所需的資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。美國以外的政府傾向於實施嚴格的價格控制，這可能會對我們的收入產生不利影響，如果有的話。在一些國家，特別是歐洲聯盟國家，處方藥的定價受到政府的控制。在這些國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。如果我們的產品無法獲得報銷或在範圍或金額上受到限制，或者如果定價設定在不令人滿意的水平，我們的業務可能會受到損害，可能是實質性的。針對我們的產品責任訴訟可能會導致我們承擔重大責任，並可能限制我們可能開發的任何候選產品的商業化。我們面臨着與在人體臨牀試驗中測試我們的候選產品相關的固有產品責任風險，並將面臨更大的關於我們可能開發的任何產品的商業銷售的風險。如果我們不能成功地針對我們的候選產品或產品造成傷害的索賠為自己辯護，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠都可能導致：·我們管理層追求業務戰略的資源減少；·對我們可能開發的任何產品的需求減少；·我們的聲譽受損和媒體的重大負面關注；·臨牀試驗參與者的退出；·為任何相關訴訟辯護的鉅額成本；·對試驗參與者或患者的鉅額金錢獎勵；·收入損失；·保險成本增加；以及·我們可能開發的任何產品無法商業化。儘管我們維持臨牀試驗保險覆蓋範圍，但它可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任。我們預計，隨着我們繼續進行臨牀試驗或開始任何產品的商業化，我們將需要增加我們的保險覆蓋範圍。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額獲得或維持保險，以滿足可能出現的任何責任。與政府監管相關的風險我們與客户和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這可能使我們面臨重大處罰，包括行政、民事和刑事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收入的減少。儘管我們目前沒有任何藥品上市，但我們有，一旦我們開始將我們的候選產品商業化，我們將受到額外的醫療保健法律和法規要求以及我們開展業務所在司法管轄區的聯邦政府、州和外國政府的執法。醫療保健提供者和第三方付款人將在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品方面發揮主要作用。我們目前和未來與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他可能限制業務或財務安排和關係的醫療法律和法規49

通過它，我們研究、營銷、銷售和分銷任何我們獲得市場批准的產品。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、結構和佣金(S)、某些客户激勵計劃和其他業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不適當地使用在招募病人進行臨牀試驗的過程中收到的信息。請參閲截至2023年12月31日的財政年度Form 10-K中題為“企業-政府監管-其他醫療法律和合規要求”的年度報告部分。確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了這些法律或任何其他可能適用的政府法規，我們可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)之外、額外的報告要求和/或監督，如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控，並削減或重組我們的業務。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。當前和未來的立法可能會增加我們獲得候選產品上市批准並將其商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。在美國和一些外國司法管轄區，有關醫療保健系統的立法和監管改革以及擬議的改革可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市批准，限制批准後的活動，並影響我們銷售任何獲得營銷批准的候選產品的盈利能力。我們無法預測未來可能會採取什麼樣的醫療改革舉措。然而，我們預計ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們將收到的任何批准的產品的價格造成額外的下行壓力。這些新法律可能會導致醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少。聯邦醫療保險或其他政府計劃支付的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。已經提出了立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈更多的立法變化，或者FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化對我們候選產品的上市批准(如果有)可能會產生什麼影響。此外，美國國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會顯著推遲或阻止上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後條件和其他要求的約束。請參閲截至2023年12月31日的財政年度的Form 10-K年度報告中題為“企業-政府監管-藥品覆蓋範圍、定價和報銷”和“企業-政府監管-醫療改革”的章節。我們必須遵守反腐敗法，以及出口管制法、海關法、制裁法和其他管理我們業務的法律。如果我們不遵守這些法律，我們可能會受到民事或刑事處罰、其他補救措施和法律費用，這可能會對其業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。我們的業務受到反腐敗法律的約束，包括《反海外腐敗法》(FCPA)和其他反腐敗法律，這些法律適用於我們開展業務和未來可能開展業務的國家/地區。《反海外腐敗法》和這些其他法律一般禁止我們、我們的官員、員工和中介機構向政府官員或其他人行賄、受賄或向其他人支付其他被禁止的款項，以獲得或保留業務或獲得一些其他商業利益。我們未來可能在可能違反《反海外腐敗法》的高風險司法管轄區開展業務，並可能參與與第三方的合作和關係，這些第三方的行為可能會使我們根據《反海外腐敗法》或當地反腐敗法律承擔責任。此外，我們無法預測其國際業務未來可能受到的監管要求的性質、範圍或影響，也無法預測可能以何種方式管理或解釋現有法律。我們還受制於管理我們國際業務的其他法律和條例，包括由美國政府和歐洲聯盟或聯合王國當局管理的條例，包括適用的出口管制50

條例、對國家和個人的經濟制裁、海關要求和貨幣兑換條例，我們統稱為貿易管制法。不能保證我們將完全有效地確保我們遵守所有適用的反腐敗法律，包括《反腐敗法》或其他法律要求，包括貿易控制法。如果我們不遵守《反海外腐敗法》和其他反腐敗法律或貿易管制法律，我們可能會受到刑事和民事處罰、返還和其他制裁和補救措施，以及法律費用，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和流動性產生不利影響。同樣，對美國或其他當局可能違反《反海外腐敗法》、其他反腐敗法或貿易控制法的任何調查，也可能對我們的聲譽、業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。美國食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構的資金不足可能會阻礙他們聘用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，阻止新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。FDA審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及法定、監管和政策變化。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府為美國證券交易委員會和我們的業務可能依賴的其他政府機構提供的資金，包括那些為研發活動提供資金的機構，都受到政治進程的影響，而政治進程本身就是不穩定和不可預測的。FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新藥被必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，美國政府已經關閉了幾次，某些監管機構，如食品和藥物管理局和美國證券交易委員會，不得不讓食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府僱員休假，並停止關鍵活動。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，在我們作為一家上市公司的運營中，未來政府的關閉可能會影響我們進入公開市場並獲得必要資本的能力，以便適當地資本化和繼續我們的運營。與我們對第三方的依賴有關的風險我們沒有大規模臨牀或商業規模製造我們的候選產品的經驗，也沒有製造設施。我們目前依賴一家第三方製造商生產用於馬伏裏沙福的有效藥物成分(“原料藥”)，以及依賴一家制造商生產用於成品藥物膠囊的馬沃裏沙。如果我們遇到這些第三方的問題，mavorixafor的生產可能會被推遲，這可能會損害我們的運營結果。為了滿足我們對臨牀用品的預期需求，以通過監管批准和商業製造來支持我們的開發活動，我們目前與之合作的製造商將需要增加其生產頻率和/或生產規模，否則我們將需要尋找更多或替代製造商。如果我們目前使用的製造商不能滿足需求，或者如果我們遇到任何問題，我們還沒有找到替代供應商。如果出現此類問題，並且我們無法安排替代第三方製造來源，我們無法找到能夠複製現有製造方法的替代第三方，或者我們無法以商業合理的條款或及時這樣做，我們可能無法完成我們候選產品的開發，或者無法營銷或分銷這些產品。依賴第三方製造商會帶來風險，如果我們自己製造我們的候選產品，我們就不會受到這些風險的影響，包括依賴第三方的法規遵從性和質量保證，第三方由於我們無法控制的因素(包括未能合成和製造我們的候選產品或我們可能最終根據我們的規格進行商業化的任何產品)而違反制造協議的可能性，以及第三方根據其自身的業務優先級終止或不續訂協議的可能性。此外，FDA和其他監管機構要求我們的候選產品和我們最終可能商業化的任何產品都必須按照cGMP和類似的外國標準生產。藥品製造商和參與生產和分銷批准藥品的其他實體必須向FDA和一些州機構登記其機構，並接受定期突擊檢查，以確保符合cGMP要求。對製造工藝的更改受到嚴格監管，通常需要事先獲得FDA或其他監管機構的批准才能實施。FDA的要求還要求調查和糾正任何偏離51

CGMP，並對我們和我們可能決定使用的任何第三方製造商提出報告和文件要求。因此，製造商必須繼續在生產和質量控制方面花費時間、金錢和精力，以保持cGMP的合規性。我們的第三方製造商未能遵守cGMP或未能擴大製造流程，包括未能交付足夠數量的候選產品或產品(如果它們及時獲得批准)，都可能導致我們的任何候選產品延遲或無法獲得監管部門的批准。此外，這種失敗可能成為FDA發出警告信、撤回之前授予我們的候選產品的批准或採取其他監管或法律行動的依據，包括召回或扣押、完全或部分暫停生產、暫停正在進行的臨牀試驗、拒絕批准待決的申請或補充申請、扣留產品、拒絕允許產品進出口、禁令或施加民事和刑事處罰。我們目前的製造商和任何未來的製造商可能無法以生產商業上成功的產品所需的成本或數量或及時製造我們的候選產品。如果我們成功地將我們的任何候選產品商業化，我們可能需要建立大規模的商業製造能力。此外，隨着我們藥物開發流水線的增加和成熟，我們將對臨牀研究和商業製造能力有更大的需求。我們依靠第三方CRO進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些CRO不能成功履行合同職責或在預期的最後期限前完成，我們可能無法獲得監管機構對我們的候選產品的批准或將其商業化，我們的業務可能會受到實質性損害。我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方合同研究組織(CRO)和臨牀數據管理組織來監控和管理我們正在進行的臨牀前和臨牀項目的數據。雖然我們只控制他們活動的某些方面，但我們有責任確保我們的每項研究都是按照適用的議定書和法律、法規和科學標準進行的，我們對CRO的依賴不會免除我們的監管責任。我們還依賴第三方根據良好實驗室實踐或GLP要求以及適用的1966年《實驗動物福利法》要求進行臨牀前研究。我們、我們的CRO和我們的臨牀試驗站點必須遵守法規和當前的良好臨牀實踐(GCP)以及類似的國外要求，以確保患者的健康、安全和權利在臨牀試驗中得到保護，並確保數據的完整性。監管機構通過定期檢查試驗贊助商和試驗場地，確保遵守GCP要求。如果我們、我們的任何CRO或我們的臨牀試驗站點未能遵守適用的GCP要求，在我們的臨牀試驗或特定站點中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。 如果CROs未能成功履行其合同義務或滿足預期時間表，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因不遵守我們的臨牀方案、監管要求或其他原因而受到損害，我們的臨牀試驗可能會延長，延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門的批准或成功商業化我們的候選產品。因此，我們的運營業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們產生收入的能力可能會延遲。我們供應鏈的中斷可能會推遲我們候選產品的商業發佈。供應商關係的任何重大中斷都可能損害我們的業務。我們目前依賴單一來源的馬伏沙芬供應商，以及馬伏裏沙福成品膠囊的單一供應商。如果這兩家單一來源供應商中的任何一家在其製造設施遭遇重大自然災害或人為災難，我們將無法在商業規模上生產Mavorixafor，直到找到合格的替代供應商。雖然存在替代供應來源，但具有必要的製造和監管專門知識和設施的第三方供應商的數量有限，而且安排替代供應商的費用可能很高，而且需要大量時間。在為正在進行的臨牀研究提供候選產品或其關鍵材料方面的任何重大延誤，都可能大大推遲我們的臨牀研究、產品測試以及潛在的監管部門對我們候選產品的批准。如果我們或我們的製造商在監管機構批准我們的候選產品後無法購買這些關鍵材料，我們候選產品的商業發佈將被推遲，這將削弱我們從銷售我們的候選產品中獲得收入的能力。我們的員工、首席調查員、CRO、CMO和顧問可能從事不當行為或其他不正當活動，52

包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。我們面臨員工、首席調查員、CRO、CMO和顧問可能從事欺詐行為或其他非法活動的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意不遵守FDA法規或可比外國監管機構的類似法規、向FDA或可比外國監管機構提供準確信息、遵守我們制定的製造標準、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規以及可比外國監管機構制定和執行的類似法律法規、未能準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。員工或第三方的不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止這種行為而採取的預防措施(如員工培訓)可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或因未能遵守此類法律或法規而引發的其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們沒有成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務和業務結果產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。我們已經建立並在未來可能尋求有選擇地建立合作，如果我們不能以商業合理的條件建立合作，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。我們的藥物開發計劃和我們候選產品的潛在商業化將需要大量額外的現金來支付費用。對於我們的一些候選產品，我們可能會決定與製藥和生物技術公司合作，開發這些候選產品並進行潛在的商業化。我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭。我們是否就合作達成最終協議，除其他外，將取決於我們對合作夥伴的資源和專長的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作伙伴對若干因素的評價。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果，FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性，候選研究產品的潛在市場，製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性，競爭產品的潛力，我們對技術所有權的不確定性，如果在不考慮挑戰的優點以及行業和市場條件的情況下對這種所有權提出挑戰，就可能存在這種不確定性。協作者還可以考慮替代產品候選，以獲得類似的可供協作的指示，以及這樣的協作是否會比我們與產品候選進行的協作更具吸引力。我們可以依賴這樣的合作來開發我們的候選產品並將其商業化。如果這些合作不成功，我們可能無法利用我們候選產品的市場潛力。我們已經，並可能在未來有選擇地尋找第三方合作伙伴，以開發和商業化我們的候選產品。我們任何合作安排的可能合作伙伴包括大中型製藥公司、地區性和全國性製藥公司以及生物技術公司。如果我們與任何第三方達成任何此類安排，我們可能會對我們的合作者投入到我們候選產品的開發或商業化的資源的數量和時間進行有限的控制。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。涉及我們的候選產品的協作給我們帶來了許多風險，包括：·合作者在確定他們將應用於這些協作的努力和資源方面有很大的自由裁量權；·協作者可能不會對我們的候選產品進行開發和商業化，或者可以根據臨牀試驗結果、合作者的戰略重點或可用資金的變化或外部因素，如轉移資源或創造競爭的優先事項，選擇不繼續或更新開發或商業化計劃；53

·合作者可以推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供足夠的資金，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或要求臨牀測試候選產品的新配方；·如果合作者認為有競爭力的產品更有可能成功開發或可以以比我們更具經濟吸引力的條款商業化，則合作者可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的候選產品或產品競爭的產品；·對一個或多個候選產品或產品擁有營銷和分發權的合作者可能沒有投入足夠的資源來營銷和分銷此類藥物；·合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或可能以某種方式使用我們的專有信息，從而招致可能危及或使我們的專有信息無效或使我們面臨潛在訴訟的訴訟；·合作者與我們之間可能會發生糾紛，導致我們候選產品或產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或者導致昂貴的訴訟或仲裁，分散管理層的注意力和資源；·如果我們經歷控制權的變更，在我們的合作中確定的情況下，我們可能會失去某些有價值的權利；·合作可能會被終止，如果終止，可能會導致需要額外的資金來進一步開發或商業化適用的候選產品；以及·合作協議可能不會以最有效的方式或根本不會導致候選產品的開發或商業化。此外，如果我們未來的合作伙伴參與業務合併，在這種合作下繼續追求和強調我們的產品開發或商業化計劃可能會被推遲、減少或終止。與我們的知識產權相關的風險最近的法律和美國法院的裁決使我們很難預測專利將如何在我們的行業中頒發或執行。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會對我們保護我們的技術和執行我們的知識產權的能力產生重大影響。在過去的十年裏，專利法和美國專利商標局(USPTO)的規則發生了許多變化，這可能會對我們保護我們的技術和執行我們的知識產權的能力產生重大影響。例如，2011年簽署成為法律的《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act，簡稱AIA)，包括從“先發明”制度過渡到“先申請”制度，並改變了對已頒發專利的挑戰方式。允許第三方對新頒發的專利提出質疑的某些變化，如建立各方間審查程序，於2012年9月16日生效。在這些訴訟中挑戰專利所需的舉證責任比在地區法院訴訟中要低，生物製藥行業的專利已經利用這些新的授權後挑戰成功地提出了挑戰。此外，美國最高法院近年來對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了特定情況下可獲得的專利保護範圍，要麼在特定情況下削弱了專利權人的權利。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，與AIA相關的專利法的這些實質性變化可能會進一步削弱我們獲得新專利或強制執行我們現有專利和未來可能獲得的專利的能力，所有這些都可能損害我們的業務。此外，從事生物製品和藥品的開發和商業化的公司的專利地位尤其不確定。我們不能向您保證，我們為我們的技術和產品尋求專利保護的努力不會受到上述變化、未來地區法院案件裁決或USPTO發佈的指導或程序變化的負面影響。我們無法完全預測最高法院的裁決可能會對生命科學公司未來獲得或執行與其產品和技術相關的專利的能力產生什麼影響。此外，儘管最高法院在Myriad案中裁定，自然產生的DNA的孤立片段不是符合專利資格的標的，但某些第三方可能會聲稱我們可能進行的活動侵犯了其他與基因相關的專利主張，我們可能認為有必要通過主張不侵權和/或無效立場來為自己辯護，或者付費獲得這些主張的許可。在上述任何情況或涉及第三方知識分子的其他情況下54

在知識產權方面，如果我們不能成功地對專利侵權索賠進行抗辯，我們可能會被迫支付損害賠償金，或者受到阻止我們使用專利標的的禁令的約束。這樣的結果可能會損害我們的業務。如果我們不能保護我們的知識產權，我們的競爭地位可能會受到損害。我們依靠我們的能力來保護我們的專有技術。我們依賴商業祕密、專利、版權和商標法，以及與員工和第三方達成的保密、許可和其他協議，所有這些只提供有限的保護。我們的成功在很大程度上取決於我們在美國和其他國家就我們的專有技術和產品獲得和保持專利保護的能力。在我們根據許可協議有權這樣做的地方，我們尋求通過在美國和海外提交與我們的業務重要的新技術和產品相關的專利申請來保護我們的專有地位。生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來成為許多訴訟的主題。因此，我們的專利的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值，包括那些由第三方授權給我們的專利權，都是高度不確定的。我們採取的監管和保護我們專有權利的步驟可能不足以防止我們的專有信息被挪用或侵犯我們的知識產權，無論是在美國國內還是國外。如果我們無法為我們的技術和產品獲得並保持專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠充分，我們的競爭對手可能會開發和商業化類似或優於我們的技術和產品，我們成功將我們的技術和產品商業化的能力可能會受到不利影響。關於專利權，我們不知道我們的任何候選產品的任何未決專利申請是否會導致頒發保護我們的技術或產品的專利，或者這些專利將有效地阻止其他公司將具有競爭力的技術和產品商業化。我們的待決申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非並直到此類申請的專利頒發。此外，審查過程可能需要我們或我們的許可人縮小索賠範圍，這可能會限制可能獲得的專利保護範圍。儘管我們與Genzyme的許可協議包括許多獨家授權給我們的專利，但專利的發佈並不是關於其發明性、範圍、有效性或可執行性的決定性結論，我們擁有或從第三方獲得許可的已發佈專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能導致專利保護的喪失、此類專利的權利要求縮小、或此類專利的無效或不可執行性，這可能會限制我們阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，或限制我們的技術和產品的專利保護期限。 在某些情況下，可能很難或不可能檢測到第三方對我們知識產權的侵犯或挪用，即使與已發佈的專利聲明有關，而且證明任何此類侵權行為可能更加困難。我們可能會被要求支付鉅額費用來獲得我們的知識產權，並且我們不能確保我們將為我們的候選產品獲得有意義的專利保護。專利起訴過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或可取的專利申請。此外，我們也有可能無法在我們的開發和商業化活動中進一步的發明在公開披露之前確定其可申請專利的方面，從而使其獲得專利保護為時已晚。此外，考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。我們希望在我們起訴專利的任何國家/地區都能獲得專利期限的延長。這包括在美國根據1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》，該法案允許在涵蓋經批准的產品的專利到期後將專利期延長至多五年，如果該產品的商業營銷或使用是第一次被允許的商業營銷或使用，且只要專利的剩餘期限不超過14年。但是，適用當局，包括美國的FDA和其他國家/地區的任何同等監管機構，可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，並可能拒絕批准我們的專利延期，或者可能批准比我們要求的更有限的延期。 55

美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們專利的價值或縮小我們專利保護的範圍。外國的法律可能不會像美國的法律那樣保護我們的權利，這些外國法律也可能會發生變化。科學文獻中發表的發現往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個月後才發表，有時根本不發表。因此，我們不能確定我們或我們的許可人是第一個提出我們擁有的或許可的專利或未決專利申請中要求的發明的人，或者我們或我們的許可人是第一個為此類發明申請專利保護的人。獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構施加的各種程序、文件、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。任何已頒發專利的定期維護費應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利代理機構。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他要求。雖然在許多情況下，可以根據適用規則通過支付滯納金或通過其他方式糾正疏忽失效，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。如果我們或我們的許可方未能維護涵蓋我們候選產品的專利和專利申請，我們的競爭對手可能能夠進入市場，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效時間通常是自其在美國最早的非臨時申請日期起20年。可能會有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使我們的候選產品獲得了專利，一旦專利有效期到期，我們可能會面臨來自競爭產品的競爭，包括仿製藥或生物仿製藥。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。我們可能會捲入保護或執行我們的知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。除了可能對其提起的侵權訴訟外，我們還可能成為其他專利訴訟和其他訴訟的一方，包括各方之間的審查程序、授權後審查程序、USPTO宣佈的派生程序和外國的類似程序，涉及我們當前或未來的技術或產品候選或產品的知識產權。對我們來説，任何專利訴訟或其他程序的成本，即使解決對我們有利，也可能是巨大的。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們的財政資源要大得多。專利訴訟和其他訴訟也可能會佔用大量的管理時間。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會削弱我們在市場上的競爭能力。競爭對手可能侵犯或以其他方式侵犯我們的知識產權，包括可能向我們頒發或由我們許可的專利。因此，我們可能會被要求提出索賠，以努力阻止第三方侵權或未經授權的使用。任何此類索賠都可能促使這些當事人對我們提出反訴，包括指控我們侵犯了他們的專利或其他知識產權。這可能是令人望而卻步的昂貴，特別是對於像我們這樣規模的公司來説，而且非常耗時，即使我們成功了，我們可能獲得的任何金錢損害賠償或其他補救措施也可能沒有商業價值。 任何訴訟或辯護程序中的不利決定都可能使我們的知識產權面臨無效或狹隘解釋的風險，並可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險。如果我們的專利或其他知識產權的廣度或實力受到損害或威脅，可能會允許第三方將我們的技術或產品商業化，或者導致我們無法在不侵犯第三方知識產權的情況下將我們的技術和產品商業化。此外，第三方可能會被勸阻與我們合作。56

美國專利商標局或其外國同行提起的幹擾或派生程序對於確定與我們的專利申請有關的發明的優先權可能是必要的，我們也可能參與其他程序，如美國專利商標局或其外國同行的複審程序。由於製藥領域的激烈競爭，這類訴訟的數量可能會增加。這可能會推遲對我們未決專利申請的起訴，或者影響我們未來可能獲得的任何專利的有效性和可執行性。此外，任何此類訴訟、提交或程序可能會對我們不利，即使成功，也可能導致鉅額成本和我們管理層的分心。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，與我們經營的領域相關的知識產權法仍在發展中，因此，專利和其他知識產權在我們行業中的地位可能會發生變化，而且往往是不確定的。我們可能不會在任何此類訴訟或保護我們的技術的其他努力中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業價值。在這類訴訟過程中，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，我們普通股的市場價格可能會受到嚴重損害。如果我們未能履行我們向第三方許可知識產權的協議中的義務，或者我們與許可人的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務至關重要的知識產權。我們是多個許可協議的締約方，可能需要從其他方獲得更多許可，以推進我們的研發活動或允許我們當前的候選產品和我們未來可能確定和追求的任何產品商業化。我們目前的許可協議強加給我們，我們預計未來的許可協議將強加給我們各種開發、勤奮、商業化和其他義務。儘管我們做出了努力，但我們的許可方可能會得出結論，認為我們嚴重違反了此類許可協議下的義務，因此可能會終止許可協議，從而取消或限制我們開發和商業化這些許可協議所涵蓋的產品和技術的能力。如果這些許可終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手或其他第三方可能獲得尋求監管部門批准並銷售與我們相同的產品的自由，我們可能被要求停止我們的候選產品的開發和商業化。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。此外，在受許可協議約束的知識產權方面可能會出現爭議，包括：·許可協議下授予的權利的範圍以及其他與解釋有關的問題；·我們的產品候選、技術和工藝在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權；·在我們的合作開發關係下對專利和其他權利的再許可；·我們在許可協議下的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務；·我們的許可人和我們及其合作伙伴共同創造或使用知識產權所產生的發明和專有技術的發明和所有權；和·專利技術發明的優先權。此外，我們目前從第三方獲得知識產權或技術許可的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或損害我們以商業上可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。57

有時，我們可能需要依賴專有技術的許可證，這些許可證可能很難獲得或成本很高，或者我們可能會失去某些難以更換的許可證。我們可能需要獲得由第三方持有的專利和其他專有權利的許可，才能開發、製造和營銷我們的候選產品。如果我們不能以商業上合理的條款及時獲得這些許可證並維護這些許可證，我們在商業上推銷我們的候選產品的能力可能會受到限制或阻止，這可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和現金流產生重大不利影響。第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務成功產生實質性的不利影響。我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品的能力，以及使用我們的專有技術而不侵犯第三方專有權利的能力。我們可能會成為未來與我們的產品和技術有關的知識產權對抗訴訟或訴訟的一方或受到威脅，包括美國專利商標局的幹擾和各種授權後訴訟、非美國反對程序和德國無效訴訟。第三方可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠。由於任何此類侵權索賠，或為了避免潛在索賠，我們可能會選擇或被迫向第三方尋求知識產權許可。這些許可證可能不以可接受的條款提供，或者根本不提供。即使我們能夠獲得許可，許可也可能要求我們支付許可費或版税，或者兩者兼而有之，授予我們的權利可能是非排他性的，這意味着我們的競爭對手也可以獲得相同知識產權的許可。最終，如果由於實際或威脅的侵權索賠，我們無法以可接受的條款獲得相關知識產權的許可，我們可能會被阻止將候選產品或技術商業化，或被迫停止某些方面的業務運營。此外，如果我們試圖修改候選產品或技術，或開發替代方法或產品來應對侵權索賠或避免潛在索賠，我們可能會招致鉅額成本、產品推出延遲或銷售中斷。最終，這樣的努力可能不會成功。對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們可能確定的候選產品的能力。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能必須支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償和律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品或從第三方獲得一個或多個許可，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。對我們提出索賠的當事人可能比我們更有效地維持複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，由於與知識產權訴訟或行政訴訟有關的大量披露要求，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。知識產權訴訟可能會導致我們花費大量資源，並分散我們的人員對正常職責的注意力。無論是否有正當理由，與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序都是不可預測的，通常代價高昂且耗時，可能會從我們的核心業務中分流大量資源，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響，並對我們籌集額外資金的能力產生負面影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。58

我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。因此，儘管我們做出了努力，但我們可能無法阻止第三方侵犯或挪用我們的知識產權或成功挑戰我們的知識產權。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。我們的商業祕密很難保護，如果我們不能保護我們的商業祕密，我們的商業和競爭地位就會受到損害。除了為我們的一些技術和候選產品申請專利外，我們還依靠商業祕密，包括未獲專利的訣竅、技術和其他專有信息，來維持我們的競爭地位。我們尋求保護這些商業祕密，部分是通過與能夠接觸到這些商業祕密的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密、非競爭、非徵集和發明轉讓協議，規定他們有義務將他們在為我們工作的過程中開發的任何發明轉讓給我們。然而，我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密的每一方簽署了這些協議，或者我們已經簽署的協議將提供足夠的保護。因此，我們可能被迫對第三方提出索賠，或為他們對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們認為是我們的知識產權的所有權。監管未經授權的披露是困難的，我們不知道我們所遵循的防止此類披露的程序是否足夠或將會是足夠的。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院可能不太願意或不願意保護商業祕密。如果我們作為商業祕密保護的任何技術或信息是由競爭對手合法獲得或獨立開發的，我們將無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手，或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位將受到損害。我們可能會受到指控，稱我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主據稱的商業機密。我們的員工，包括我們的高級管理層成員，以前曾受僱於其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。所有這些個人，包括我們高級管理層的每一名成員，都簽署了與該先前僱用有關的專有權、保密和競業禁止協議。儘管我們努力確保我們的員工在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會受到指控，即我們或這些員工使用或披露了任何此類員工前僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。我們不知道有任何與這些事項或與我們高級管理層的協議有關的威脅或懸而未決的索賠，但未來可能需要提起訴訟來抗辯此類索賠。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地對這類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。對我們在世界各地的所有候選產品申請、起訴和捍衞專利的費用將高得令人望而卻步。總的來説，我們已通過歐洲專利局在以下司法管轄區為我們的知識產權尋求專利保護：美國、加拿大、中國、日本和歐洲各國。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區與我們的產品競爭，而我們的專利主張或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們如此競爭。 某些國家，特別是某些發展中國家的法律體系不支持執行專利和其他知識產權保護，特別是與生物製藥相關的專利和其他知識產權保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利或營銷競爭產品，侵犯我們的所有權。 在外國司法管轄區執行我們專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，並轉移我們業務其他方面的努力和注意力。59

作為另一個例子，近年來歐洲專利法的複雜性和不確定性有所增加。在歐洲，新的單一專利制度可能會在2023年底之前引入，這將對歐洲的專利產生重大影響，包括在引入這種制度之前授予的專利。在單一專利制度下，一旦授予專利，歐洲的申請將很快可以選擇成為受單一專利法院(“UPC”)管轄的單一專利。由於UPC是一種新的法院制度，法院沒有先例，增加了任何訴訟的不確定性。在UPC實施之前授予的專利將可以選擇退出UPC的管轄範圍，而作為UPC國家的國家專利保留。仍在UPC管轄範圍內的專利可能容易受到基於UPC的單一撤銷挑戰，如果成功，可能會使UPC簽署國的所有國家的專利無效。我們不能肯定地預測任何潛在變化的長期影響。與我們的業務運營、員工事務和管理增長相關的風險我們未來的成功取決於我們在技術熟練的生物技術人員的競爭環境中留住高管以及吸引、留住和激勵關鍵人員的能力。由於我們的業務具有專業的科學和管理性質，我們在很大程度上依賴於我們吸引和留住合格的科學、技術和管理人員的能力。我們還高度依賴我們目前的管理團隊成員，包括我們的首席執行官Paula Ragan博士。失去這些個人提供的服務將對實現我們的目標產生不利影響。這些人可以在任何時候離開我們的工作，因為他們是“隨意”的僱員。有效的繼任規劃對我們的長期成功也很重要。如果不能確保知識的有效轉移和關鍵員工的平穩過渡，可能會阻礙我們的戰略規劃和執行。雖然我們預計，如果我們整合新任命的幹事和管理人員，我們將參與一個有序的過渡進程，但我們面臨與管理過渡有關的各種風險和不確定因素，包括將管理人員的注意力從業務關切上轉移，未能留住其他關鍵人員，或失去機構知識。此外，失去任何高管、其他關鍵員工和其他科學和醫療顧問的服務，以及無法找到合適的替代者，都可能導致產品開發的延誤，並損害我們的業務。我們的成功將取決於我們能否留住我們的管理團隊和其他關鍵員工，以及在未來吸引和留住合格的人才。失去某些高級管理人員或關鍵員工的服務可能會阻礙或推遲我們戰略目標的實施和完成，或者將管理層的注意力轉移到尋找合格的繼任者上。製藥領域對合格人才的競爭非常激烈，我們不能保證我們能夠留住現有人員，或者吸引和留住我們業務發展所需的新的合格人員，或者招聘合適的繼任者。我們將需要擴大我們組織的規模，我們在管理這種增長時可能會遇到困難。截至2023年12月31日，我們有93名全職員工。隨着我們的開發和商業化計劃和戰略的發展，或由於未來的任何收購，我們將需要更多的管理、運營、開發、銷售、營銷、財務和其他資源。我們現有的管理、人員和系統將不足以支持未來的增長。未來的增長將使我們的員工承擔更多的責任，包括：·有效管理我們的臨牀試驗；·確定、招聘、維護、激勵和整合更多的員工；·有效管理我們的內部開發工作，同時遵守我們對許可方、承包商和其他第三方的合同義務；·改進我們的管理、開發、運營和財務系統；以及·擴大我們的設施。隨着我們業務的擴大，我們將需要管理與各種戰略合作伙伴、供應商和其他第三方的更多關係。我們未來的財務業績以及我們將候選產品商業化並有效競爭的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理未來增長的能力。為此，我們必須能夠有效地管理我們的開發工作和臨牀試驗，並招聘、培訓和整合更多的管理、行政、研發以及銷售和營銷人員。我們可能無法完成這些任務，如果我們沒有完成其中任何一項任務，可能會阻礙我們成功地發展公司。60

製藥行業競爭激烈，並受到快速而重大的技術變革的影響，這可能會使我們的技術和產品過時或缺乏競爭力。製藥行業競爭激烈，並受到快速而重大的技術變革的影響，這可能會使我們的某些產品過時或失去競爭力。在腫瘤學適應症的治療開發中尤其如此，正在迅速開發新產品和產品組合，以改變患者的治療模式。不能保證我們的候選產品將是最好的，具有最好的安全性，第一個上市，或最經濟的製造或使用。引入競爭性療法作為我們候選產品的替代品可能會極大地降低這些開發項目的價值或成功將這些候選產品商業化的機會，這可能會對我們的長期財務成功產生實質性的不利影響。我們將與美國和國際上的公司競爭，包括大型製藥和化學公司、專業CRO、研發公司、大學和其他研究機構。我們的許多競爭對手比我們擁有更多的財力以及銷售和營銷能力，在藥品的臨牀測試和人體臨牀試驗方面擁有更豐富的經驗，在獲得FDA和其他監管機構批准方面也擁有更多經驗。此外，我們的一些競爭對手可能擁有更低的開發和製造成本。我們在很大程度上依賴信息技術，該技術的任何故障、不足、中斷或安全漏洞或數據丟失，包括任何網絡安全事件，都可能危及與我們業務相關的敏感信息，阻止我們訪問關鍵信息，或使我們承擔責任，從而損害我們有效運營業務的能力，並對我們的業務和聲譽產生不利影響。在我們的正常業務過程中，我們、我們的合同研究組織和我們依賴的其他第三方收集和存儲敏感數據，包括受法律保護的患者健康信息、關於我們員工的個人身份信息、知識產權和專有業務信息。我們使用現場系統管理和維護我們的應用程序和數據。這些應用程序和數據包含各種業務關鍵信息，包括研發信息以及業務和財務信息。這些關鍵信息的安全處理、存儲、維護和傳輸對我們的運營和業務戰略至關重要。此外，儘管實施了安全措施，我們的內部計算機系統和與我們簽約的第三方的計算機系統仍容易受到網絡攻擊、計算機病毒、入侵、未經授權的訪問、因員工錯誤或瀆職或其他中斷而造成的中斷，或自然災害、恐怖主義、戰爭和電信及電氣故障造成的損害。此外，我們實施了一種工作模式，使我們幾乎所有的員工都能定期遠程工作，這可能會使我們更容易受到網絡攻擊。任何此類事件都可能危及我們的網絡，存儲在那裏的信息可能會被未經授權的各方訪問，公開披露、丟失或被盜。我們採取了旨在發現和應對此類安全事件以及違反隱私和安全任務的措施。任何此類信息的獲取、披露或其他丟失都可能導致法律索賠或訴訟、保護個人信息隱私的法律責任、政府執法行動和監管處罰。未經授權的訪問、丟失或傳播也可能擾亂我們的運營，包括我們進行研究、開發和商業化活動的能力，處理和準備公司財務信息的能力，管理我們業務的各種銷售、一般和行政方面的能力，並損害我們的聲譽，此外，還可能需要大量資源來補救，任何這些都可能對我們的業務產生不利影響。臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。此外，不能保證我們會迅速發現任何此類破壞或安全漏洞，如果有的話。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的研究、開發和商業化努力可能會被推遲。我們利用淨營業虧損來抵消未來應税收入的能力可能會受到一定的限制。我們的淨營業虧損(“NOL”)結轉可能到期而未使用，並且由於其有限的期限或美國税法的限制而不能用於抵消未來的納税義務。截至2023年12月31日，美國聯邦和州的NOL分別為4.0億美元和3.89億美元。根據適用的美國税法，我們在2017年12月31日或之前的納税年度產生的NOL僅允許結轉20年。根據《税法》，經CARE修改61

根據該法案，我們在截至2017年12月31日的納税年度中產生的聯邦NOL可以無限期結轉，但聯邦NOL的扣減可能是有限的，特別是對於2020年12月31日之後開始的納税年度。目前還不確定各州是否以及在多大程度上將遵守《税法》和《關愛法案》。1986年修訂的《國税法》第382節，或第382節，包含了一些規則，這些規則限制了經歷所有權變更的公司利用其淨營業虧損和截至所有權變更之日存在的税收抵免的能力。根據規定，這樣的所有權變更通常是指在三年滾動期間內公司股票所有權超過50%的任何變更。這些規則通常側重於規則認為直接或間接擁有公司5%或更多股票的股東的所有權變化，以及公司新發行股票引起的任何所有權變化。自我們成立以來，我們經歷了多次所有權變更，並正在進行一項研究，以評估所有權變更是否發生，以及這些所有權變更是否會限制我們未來對NOL結轉的使用。根據第382條的規定，未來的所有權變更可能會進一步限制每年可用於抵消未來應納税所得額的NOL結轉金額。我們的定期貸款包含限制我們經營業務的靈活性的限制。2018年10月，我們與Hercules簽訂了貸款和擔保協議，最近一次修訂是在2023年8月，該協議以對我們幾乎所有資產(不包括知識產權)的留置權為擔保。這筆貸款包含各種契約，限制了我們從事特定類型交易的能力。這些公約限制了我們的能力，尤其是：·出售、轉讓、租賃或處置某些資產；·產生債務；·保留或允許對某些資產的留置權；·進行某些投資；·進行某些限制性付款，包括支付股息、回購或對我們的普通股進行分配；以及·與附屬公司進行某些交易。公約還包括要求我們持有總額大於或等於2000萬美元的現金；提供到2025年1月31日；但條件是在2025年1月31日或之後，該金額必須等於貸款和擔保協議下未償還貸款本金總額的20%。根據我們目前的現金、現金等價物和有價證券以及我們的現金流預測，如果FDA批准我們當前的NDA，不包括與潛在銷售我們的藥物相關的任何毛利，不包括可能在批准本公司上述NDA後收到的任何優先審查憑證的潛在銷售，並且我們現有的債務安排下沒有額外借款或其他外部融資來源，我們認為我們將在2025年第一季度違反上述最低現金要求。違反貸款和擔保協議下的任何契約都可能導致貸款違約。一旦貸款發生違約事件，貸款人可以選擇宣佈所有未償還金額(如果有)立即到期和應支付，並終止所有進一步發放信貸的承諾。如果有任何我們無法償還的未償還金額，貸款人可以對授予他們的抵押品進行擔保，以確保這些債務。我們的業務可能會受到經濟低迷、通貨膨脹、利率上升、自然災害、公共衞生危機、政治危機、地緣政治事件(如烏克蘭和加沙戰爭)或其他宏觀經濟狀況的不利影響，這些情況在過去和未來都可能對我們的業務和財務業績產生負面影響。包括信貸和金融市場在內的全球經濟經歷了極端的波動和破壞，除其他外，包括流動性和信貸供應嚴重減少、消費者信心下降、經濟增長下滑、供應鏈短缺、通貨膨脹率上升、利率上升和經濟穩定的不確定性。例如，新冠肺炎大流行導致廣泛的失業、經濟放緩和資本市場的極端波動。美國聯邦儲備委員會(Federal Reserve)最近多次加息，以迴應人們對通脹的擔憂，並可能再次加息。更高的利率，加上政府支出減少和金融市場波動，可能會增加經濟的不確定性。如果股票和信貸市場惡化，包括由於政治動盪或戰爭，如烏克蘭或加沙的戰爭，可能會使任何必要的債務或股權融資更難及時或以有利條件獲得，成本更高，或更具稀釋作用。通貨膨脹率的上升可能會增加我們的成本，包括勞動力和員工福利成本，從而對我們產生不利影響。62

與我們普通股所有權相關的風險我們目前不符合納斯達克持續上市的要求。如果我們無法重新遵守納斯達克的上市要求，我們的證券可能會被摘牌，這可能會影響我們普通股的市場價格和流動性，並降低我們的融資能力。2023年11月13日，我們收到了納斯達克上市資格工作人員的一封信，信中指出，根據我們普通股連續30個工作日的收盤價，我們不再符合納斯達克上市規則第5550(A)(2)條，該規則要求上市公司保持至少每股1.00美元的最低買入價。根據納斯達克的上市規則，本公司有180個歷日，即至2024年5月13日(“合規日期”)，以重新遵守最低投標價格要求。如果在合規日期之前的任何時間，公司普通股的收盤投標價格在至少連續十個工作日內至少為每股1美元，納斯達克將向公司發出書面通知，説明其遵守了最低投標價格要求。如果本公司無法在合規日期之前重新獲得合規，本公司可能有資格額外獲得180個日曆日，以滿足投標價格規則。為符合資格，本公司將須符合公開持有股份市值持續上市的要求及納斯達克資本市場的所有其他初始上市標準(投標價格規則除外)，並需要提供書面通知，表明其有意在額外合規期內通過進行反向股票拆分來彌補不足之處。如果納斯達克員工認為公司將無法彌補不足之處，或者如果公司沒有資格獲得額外的合規期，並且公司在合規日期前仍未恢復合規，納斯達克將向公司發出書面通知，其普通股將被摘牌。屆時，本公司可根據適用的納斯達克上市規則所規定的程序，就退市決定向聆訊小組提出上訴。然而，不能保證，如果該公司真的就納斯達克的退市決定向陪審團提出上訴，此類上訴一定會成功。如果我們未能重新遵守納斯達克續發上市標準，納斯達克將發出通知，我們的普通股將被退市。然後，我們將有權就這一裁決向納斯達克聽證會小組提出上訴。該通知對我們的普通股在納斯達克上市不會立即生效。我們打算監測我們普通股的收盤價，並在我們普通股的收盤價保持在每股1.00美元以下的情況下考慮我們的可選方案。我們不能向您保證，我們將能夠重新遵守納斯達克上市標準。如果我們不能繼續滿足最低出價要求，將導致我們的普通股從納斯達克退市。如果我們的證券從納斯達克退市，我們和我們的證券持有人可能會受到實質性的不利影響。特別是：·我們可能無法以可接受的條款籌集股權資本，或者根本無法籌集股權資本；·我們可能會失去客户的信心，這將危及我們繼續目前業務的能力；·我們普通股的價格可能會因為失去與納斯達克相關的市場效率以及失去聯邦政府對州證券法的優先購買權而下跌；·持有人可能無法在他們希望出售或購買我們的證券時出售或購買我們的證券；·我們可能成為股東訴訟的對象；·我們可能會失去機構投資者對我們普通股的興趣；·我們可能會失去媒體和分析師的報道；·我們的普通股可以被視為“細價股”，這可能會限制我們普通股在二級市場的交易活動水平；以及·我們的普通股可能會失去任何活躍的交易市場，因為它可能只在一個場外市場交易，如果有的話。我們的股價一直是，而且很可能會繼續波動和大幅波動。我們普通股的市場價格一直並可能繼續受到重大波動的影響。從歷史上看，製藥、生物技術和其他生命科學公司的證券市場價格波動特別大。可能導致我們普通股市場價格波動的一些因素包括：

·我們或我們的合作者開發候選產品和進行臨牀試驗的能力，證明這些候選產品是安全有效的；·我們或我們的合作者為候選產品獲得監管批准的能力，以及獲得此類批准的延遲或失敗；·我們的任何候選產品未能證明安全和有效性，獲得監管批准並取得商業成功；·未能維護我們現有的第三方許可、製造和供應協議；·我們或我們的許可方未能起訴、維護或執行我們的知識產權；·適用於我們當前或未來產品候選的法律或法規的變化；·無法獲得足夠的候選產品供應或無法以可接受的價格這樣做；·監管當局的不利決定；·我們的競爭對手推出新的或競爭對手的產品；·未能達到或超過我們可能向公眾提供的財務和發展預測；·公眾、立法機構、監管機構和投資界對製藥行業的看法；·我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾；·與專利權有關的糾紛或其他事態發展，包括專利、訴訟事項以及我們為我們的技術獲得知識產權保護的能力；·關鍵人員的增加或離職；·重大訴訟，包括知識產權或股東訴訟；·我們宣佈我們的業務、財務狀況和/或運營的實質性發展；·如果證券或行業分析師沒有發表關於我們的研究或報告，或者如果他們對我們的業務和股票發表不利或誤導性的意見；·類似公司的市場估值發生變化；·美國和海外金融市場的總體宏觀經濟、政治和市場狀況以及整體波動；·未來出售我們的普通股或我們的股東；·我們普通股的交易量；·與我們市場有關的負面宣傳，包括與此類市場的其他產品和潛在產品有關的負面宣傳；·醫療保健支付系統結構的變化；·我們財務業績的週期波動；以及·本年度報告中“風險因素”一節和其他部分描述的其他因素。此外，在股票市場交易的公司總體上經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例，這導致許多公司的股價下跌，儘管它們的基本業務模式或前景沒有根本改變。廣泛的市場和行業因素，包括潛在的經濟狀況惡化和其他不利影響，可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響，無論我們的實際經營業績如何。在過去，在一家公司的證券市場價格波動之後，股東經常對這些公司提起集體證券訴訟。如果提起此類訴訟，可能會導致鉅額成本和管理層注意力和資源的轉移，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和聲譽。64

“細價股”規則可能會使買賣我們的證券變得困難，這可能會降低我們的股票的流動性，並使投資者更難買賣我們的證券。我們的證券交易受美國證券交易委員會“細價股”規則的約束，預計在可預見的未來，我們證券的交易將繼續受細價股規則的約束。美國證券交易委員會通過的規定一般將細價股定義為市場價格低於每股5美元的任何股權證券，但有某些例外情況除外。這些規則要求，任何向先前客户和認可投資者以外的人推薦我們的證券的經紀交易商，必須在出售前為購買者做出特別的書面適宜性確定，並收到購買者執行交易的書面協議。除非有例外情況，否則規例規定在涉及細價股的任何交易前，須提交一份披露時間表，解釋細價股市場及與細價股交易有關的風險。此外，經紀-交易商必須披露支付給經紀-交易商和註冊代表的佣金以及他們提供的證券的當前報價。這些要求對經紀交易商造成的額外負擔可能會阻礙經紀交易商推薦我們證券的交易，這可能會嚴重限制我們證券的流動性，從而對我們證券的市場價格產生不利影響。如果證券分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們發表對我們股票的負面評價，我們的股票價格可能會下跌。我們普通股的交易市場將在一定程度上受到行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。股票研究分析師可能選擇不提供我們普通股的研究報道，這種缺乏研究報道可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。如果我們確實有股票研究分析師的報道，我們將無法控制分析師或他們報告中包含的內容和意見。如果一個或多個股票研究分析師下調我們的股票評級或發佈其他不利的評論或研究，我們普通股的價格可能會下跌。如果一個或多個股票研究分析師停止對我們的報道或未能定期發佈關於我們的報告，對我們普通股的需求可能會減少，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。我們預計，在可預見的未來，我們不會支付任何現金股息。目前的預期是，我們將保留未來的收益，為業務的發展和增長提供資金。此外，我們債務協議的條款禁止我們支付股息。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。根據我們與大力神現有的貸款和擔保協議，我們被禁止宣佈或支付任何現金股息。在公開市場上出售我們普通股的大量股票可能會導致我們的股票價格下跌。在公開市場上出售我們普通股的大量股票，或認為這些出售可能會發生，可能會壓低我們普通股的市場價格，並可能削弱我們通過出售額外股本證券籌集資金的能力。我們無法預測銷售，特別是我們的董事、高管和大股東的銷售，可能對我們普通股的現行市場價格產生的影響。此外，我們已提交S-8表格的登記聲明，登記普通股的發行，但須受我們的股權激勵計劃下已發行或預留供未來發行的期權或其他股權獎勵所規限。根據這些註冊聲明登記的股票可在公開市場出售，但須遵守歸屬安排和行使期權，以及在我們聯屬公司的情況下遵守第144條。如果我們不能保持有效的財務報告內部控制制度，我們可能無法準確地報告我們的財務結果或防止舞弊。因此，股東可能會對我們的財務和其他公開報告失去信心，這將損害我們的業務和我們普通股的交易價格。我們須遵守經修訂的1934年證券交易法(下稱“交易法”)、2002年的薩班斯-奧克斯利法案以及納斯達克股票市場的規則和條例(“納斯達克”)的報告要求。根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第404條(“第404條”)，我們必須對我們的財務報告內部控制進行系統和過程評估和測試，以便我們的管理層在本年度報告中報告我們的財務報告內部控制的有效性。對財務報告的有效內部控制對於我們提供可靠的財務報告是必要的，並與適當的披露控制和程序一起旨在防止欺詐。任何未能實施所需的新的或改進的控制措施，或在執行過程中遇到的困難，都可能導致我們無法履行我們的報告義務。此外，我們根據第404條進行的任何測試，或我們獨立註冊會計師事務所隨後在需要時進行的任何測試，都可能揭示我們在財務報告的內部控制方面的缺陷，這些缺陷被認為是重大缺陷或重大弱點，或者可能需要對我們的65

合併財務報表或確定需要進一步注意或改進的其他領域。較差的內部控制也可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能會對我們普通股的交易價格產生負面影響。根據第404條，從本年度報告開始，我們必須由我們的管理層提交一份關於財務報告的內部控制的報告。然而，儘管我們仍然是一個非加速申報機構，我們將不會被要求包括一份由我們的獨立註冊會計師事務所發佈的關於財務報告的內部控制的證明報告。當我們不再是一家較小的報告公司，不再符合非加速申報的資格時，我們將被要求產生大量額外的專業費用和內部成本，以擴大我們的會計和財務功能，以便納入此類證明報告。我們未來可能會發現我們的內部財務和會計控制系統和程序中的弱點，這些弱點可能導致我們的合併財務報表出現重大錯報。我們對財務報告的內部控制不會阻止或發現所有錯誤和欺詐。一個控制系統，無論設計和操作得多麼好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，保證控制系統的目標將會實現。由於所有控制系統的固有侷限性，任何控制評價都不能絕對保證不會發生因錯誤或舞弊而造成的錯誤陳述，也不能絕對保證所有控制問題和舞弊情況都會被發現。如果我們發現我們的內部控制存在一個或多個重大弱點，投資者可能會對我們合併財務報表的可靠性失去信心，我們的股票市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。我們是一家“較小的報告公司”，無法預測適用於較小的報告公司的報告要求降低是否會降低我們的證券對投資者的吸引力。自2023年6月30日起，根據《交易法》，我們是一家“較小的報告公司”。如果(I)非關聯公司持有的我們普通股的市值低於2.5億美元或(Ii)我們在最近結束的會計年度的年收入低於1.00億美元，並且非關聯公司持有的我們普通股的市值低於7.00億美元，我們可能仍然是一家規模較小的報告公司。作為一家較小的報告公司，我們可能會依賴於較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免，包括不被要求遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的審計師認證要求，以及在我們的定期報告和委託書中減少關於高管薪酬的披露義務。只要我們仍然是一家規模較小的報告公司，我們就被允許並打算依賴這種豁免，使其不受適用於其他非較小報告公司的公眾公司的某些披露和其他要求的限制。我們無法預測投資者是否會認為我們的證券吸引力下降，因為我們可能會依賴適用於較小報告公司的豁免和減少的披露義務。如果一些投資者因此發現我們的證券吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。我們可能會捲入證券集體訴訟或股東派生訴訟，這可能會轉移管理層的注意力並損害我們的業務，而保險覆蓋範圍可能不足以支付所有成本和損害。在過去，證券集體訴訟或股東派生訴訟往往伴隨着某些重大的商業交易，例如出售業務部門或宣佈合併。這一風險與我們尤其相關，因為生物製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。我們未來可能會捲入這種類型的訴訟。訴訟的結果必然是不確定的，我們可能會被迫花費大量資源來為此類訴訟辯護，我們可能不會獲勝。監督和防範法律行動對我們的管理層來説是耗時的，並損害了管理層將內部資源充分集中在我們的業務活動上的能力。此外，我們可能會招致與任何此類訴訟相關的大量法律費用和費用。我們沒有為與任何此類潛在訴訟相關的任何潛在責任建立任何準備金。我們有可能在將來作出判決或就金錢損害索賠達成和解。我們目前為其中一些潛在的債務維持保險範圍。其他潛在的責任可能不在保險範圍內，保險公司可能會對保險範圍提出爭議，或者保險金額可能不足以支付賠償。此外，某些類型的損害可能不在保險範圍內，所有或某些形式的責任的保險可能在未來變得不可用或昂貴得令人望而卻步。在一個或多個法律問題或訴訟中做出有損我們利益的決定，可能會導致我們支付鉅額損害賠償金或罰款，並可能對我們的聲譽、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。66

我們公司章程文件和特拉華州法律中的條款可能會使對我們公司的收購變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。我們公司章程和章程中的條款可能會阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的公司合併、收購或其他控制權變更，包括您可能從您的股票中獲得溢價的交易。這些條款還可能限制投資者未來可能願意為我們普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，由於我們的董事會負責任命我們管理團隊的成員，這些規定可能會阻礙或阻止我們的股東通過增加股東更換董事會成員的難度來更換或罷免我們目前的管理層的任何嘗試。除其他事項外，這些規定包括：·建立一個保密的董事會，以便並非所有董事會成員都是一次選舉產生的；·只有通過董事會決議才能改變我們授權的董事人數；·限制股東可以從董事會中罷免董事的方式；·為可以在股東會議和董事會提名中採取行動的股東提案設定提前通知要求；·要求股東行動必須在正式召開的股東會議上進行，並禁止我們的股東書面同意採取行動；·限制誰可以召開股東會議；·授權董事會在沒有股東批准的情況下發行優先股，這可以用來制定一項股東權利計劃，即所謂的“毒丸”，旨在稀釋潛在敵意收購者的股權，有效地防止未經董事會批准的收購；以及·要求獲得至少75%的股東的批准，我們的所有股東都有權投票修改或廢除我們章程或章程的某些條款。此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款禁止持有我們已發行有表決權股票超過15%的人在交易日期後三年內與公司合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。我們的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院將是公司與我們股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能會限制我們的股東在與公司或我們的董事、高級管理人員、員工或股東的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。我們的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院是代表公司提起的任何衍生訴訟或法律程序的獨家法院，任何聲稱違反我們的董事、高級管理人員、其他員工或股東對公司或我們的股東的受信責任的訴訟，任何根據特拉華州公司法產生的或特拉華州公司法賦予特拉華州衡平法院管轄權的針對公司的索賠的訴訟，或者任何根據我們的公司註冊證書或公司章程或受內部事務原則管轄的訴訟。這一規定可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與公司或我們的董事、高級管理人員、員工或股東發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對公司和我們的董事、高級管理人員、員工或股東的此類訴訟。或者，如果法院發現我們公司註冊證書中的這一條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。項目1B。未解決的工作人員沒有發表任何評論。項目1C。網絡安全網絡安全風險管理和戰略我們的管理層認識到網絡安全威脅可能對我們的業務運營、我們的法規合規性和我們的聲譽產生的影響。我們已將網絡安全確定為關鍵業務風險，作為我們整體風險管理戰略的一部分，我們的董事會負責監督這一戰略。67

我們已根據我們的風險概況和業務實施了網絡安全計劃，其中包括書面政策、監控和過濾程序以及員工培訓等。我們還制定了事件應對政策和程序，旨在促進及時報告和評估網絡安全事件。我們的網絡安全風險管理計劃是我們企業風險管理計劃的一部分，旨在識別與公司相關的風險，包括來自網絡安全威脅的風險。我們的網絡安全風險管理計劃包括許多組成部分，包括由內部和外部資源定期進行的非正式自我評估和審計、滲透測試和漏洞評估。該公司還使用各種威脅情報工具和服務分析對組織構成風險的當前和新出現的網絡威脅。作為我們網絡安全風險管理計劃的一部分，我們採用基於風險的方法來評估第三方供應商，並根據我們對供應商訪問的數據的敏感性和供應商程序的成熟度的評估來應用緩解措施和流程。我們的供應商評估程序包括酌情審查供應商的SOC 2類型2報告(如果有)，以及供應商安全調查問卷。我們正在將安全問卷的使用範圍擴大到更多的供應商。與網絡安全風險相關的治理我們的信息技術董事(以下簡稱“董事”)負責公司信息技術部門的戰略領導和方向。二十多年來，IT的董事幫助組織定義和實施了信息技術戰略。在加入公司之前，他曾在幾家生物技術公司擔任高級信息技術職務。與我們的財務、法律和運營團隊成員一起，IT的董事加入了一個新成立的網絡小組委員會。小組委員會向首席運營官(“首席運營官”)和首席財務官(“首席財務官”)報告，委員會的產出由首席運營官和首席財務官向公司執行團隊和董事會提供。董事會負責對我們的風險管理過程進行知情監督。董事會通過不同的董事會常設委員會管理這一監督職能，這些委員會處理各自監督領域固有的風險。董事會已將網絡安全風險管理的監督授權給審計委員會。審計委員會負責審查公司在網絡安全風險管理方面的政策和程序。儘管網絡安全威脅的風險到目前為止還沒有對我們、我們的業務戰略、運營結果或財務狀況產生重大影響，但我們和我們的第三方供應商的數據和系統不時受到威脅和入侵。有關更多信息，請參閲第1A項。風險因素。製藥行業競爭激烈，並受到快速而重大的技術變革的影響，這可能會使我們的技術和產品過時或缺乏競爭力。物業我們在馬薩諸塞州波士頓北畢肯街61號4樓租用了大約28,000平方英尺的辦公空間，作為我們的公司總部。租約將於2026年11月30日到期。截至2023年12月31日，租賃的基本月付款約為9.1萬美元，受租期內約3%的具體年增長率限制，不包括我們負責的運營費用、某些公用事業、税收和保險。我們有權在業主同意的情況下將物業轉租，並有權按當時的有效市值租金續訂租約五年。根據一份將於2028年3月到期的租約，我們在奧地利維也納租賃了約1200平方米的實驗室和辦公空間，每月支付約2.4萬美元。第三項法律程序我們可能不時涉及訴訟、索賠、調查和程序，包括知識產權、商業、就業和其他在正常業務過程中出現的問題。雖然無法確切預測任何此類訴訟的結果，但截至2023年12月31日，我們並未參與任何法律訴訟。68

第四項礦山安全披露不適用。69

第二部分第五項登記人普通股市場、相關股東事項和發行人購買股權證券市場信息我們的普通股於2017年11月16日在納斯達克全球市場開始交易，代碼為ASNS。在此之前，我們的普通股沒有公開交易市場。2019年3月13日，我們根據合併協議的條款完成了X4治療公司(前身為X4製藥公司)的業務合併。及合併子公司，根據該等事項，合併子公司與X4治療公司合併並併入X4治療公司，而X4治療公司繼續作為我們的全資附屬公司及合併後尚存的公司。合併後，於2019年3月14日，我們對普通股進行了6股1股的反向股票拆分，並將我們的名稱更名為“X4製藥公司”。2019年3月13日，合併完成後，我們的普通股開始在納斯達克資本市場交易，交易代碼為XFOR。我們普通股的持有者截至2024年3月1日，共有60名我們普通股的持有者，其中一人是存託信託公司(DTC)的被提名人CELDE&Co.。經紀公司、銀行和其他金融機構作為受益人提名人持有的所有普通股都存入DTC的參與者賬户，並被認為是由CEDE&Co.作為一個股東持有的。紅利政策我們從未宣佈或支付過普通股的現金紅利。我們目前打算保留所有可用資金和任何未來收益，為我們業務的發展和擴張提供資金，我們預計在可預見的未來不會支付任何現金股息。未來宣佈和支付股息的任何決定將由我們的董事會酌情決定，並將取決於當時的條件，包括我們的運營結果、財務狀況、合同限制、資本要求、業務前景和我們的董事會可能認為相關的其他因素。股權補償計劃表格10-K第5項所要求的有關股權補償計劃的信息，通過引用本年度報告表格10-K第III部分第12項的方式併入本文。近期出售的未註冊證券無一。發行人和關聯購買者購買股權證券均為零。第六項。[已保留] 70

項目7.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析你應該閲讀以下對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析，以及我們的綜合財務報表和相關附註以及本年度報告中其他部分包含的其他財務信息。本討論和分析中包含的或本年度報告中其他部分闡述的信息，包括與我們業務和相關融資的計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括本年度報告“風險因素”部分闡述的因素，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。關於截至2022年12月31日的年度與截至2021年12月31日的年度的財務狀況和經營成果的討論，請參閲我們於2023年3月21日提交給美國證券交易委員會的10-K表格年度報告中的《管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析》。概述我們是一家臨牀晚期的生物製藥公司，正在發現和開發新的療法，用於治療罕見疾病和那些治療選擇有限的疾病，重點是免疫系統功能障礙引起的疾病。我們的主要臨牀候選藥物是Mavorixafor，一種趨化因子受體CXCR4的小分子選擇性拮抗劑，正在開發為每日一次的口服療法。由於它能夠增加成熟的、功能性的白細胞動員到血液中，我們相信Mavorixafor有潛力為各種慢性中性粒細胞減少性疾病提供治療益處，包括Whim(疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓機能障礙)綜合徵，這是一種罕見的原發免疫缺陷，目前還沒有批准的治療方法。我們目前正在尋求美國食品和藥物管理局(FDA)的批准，在FDA於2023年10月接受我們的新藥申請(NDA)後，使用每日一次的口服Mavorixafor治療12歲及以上患有突發症狀的患者。FDA已經批准了NDA優先審查，確立了自接受之日起六個月審查的目標，並將處方藥使用費法案(PDUFA)的目標行動日期指定為2024年4月30日。目前，FDA已經通知我們，他們目前不打算召開諮詢委員會會議來審查申請。由於Mavorixafor在美國被指定為治療突發綜合徵的罕見兒科疾病，我們有資格獲得優先審查代金券(“PRV”)，該代金券可用於獲得後續申請的優先審查，或者在Mavorixafor獲得批准後出售給另一家藥品贊助商。NDA得到了我們成功完成的全球關鍵3期臨牀試驗(4WHIM)的支持，該試驗評估了Mavorixafor在突發事件綜合徵患者中的安全性和有效性。4WHIM試驗達到了它的主要終點和一個關鍵的次要終點，顯示了服用Mavorixafor的參與者與服用安慰劑的參與者相比，中性粒細胞絕對數超過閾值的時間(“TAT-ANC”)和淋巴細胞絕對計數超過閾值的時間(“TAT-ALC”)在統計學上都有顯著增加。更多的數據顯示，與安慰劑相比，馬伏裏沙治療導致年化感染率在統計上顯著降低，感染的嚴重性和持續時間與安慰劑相比在臨牀上有意義地降低。在為期52周的試驗中，Mavorixafor總體耐受性良好。預計2024年第二季度美國可能會推出Mavorixafor in Whim綜合徵，我們繼續建立我們的上市組織，在商業和醫療職能領域招聘關鍵員工，加強與關鍵利益相關者和罕見疾病患者倡導組織的互動，併發起疾病意識活動，旨在加深對Whim綜合徵的瞭解，並教育患者和醫生早期診斷的重要性和好處。在對特發性、週期性和先天性慢性中性粒細胞減少症患者進行單劑馬沃裏沙福1b期臨牀試驗取得陽性結果後，我們目前還在推進用於治療某些慢性中性粒細胞減少症的馬沃裏沙福。我們目前正在進行二期臨牀試驗，評估在同一患者羣體中，每日一次口服馬伏沙福與可注射粒細胞集落刺激因子(“G-CSF”)同時治療或不同時治療的耐受性、安全性和耐受性。試驗的初步結果顯示，前三名參與者的ANC有臨牀意義的增加。我們預計將在2024年第二季度分享更多第二階段試驗的數據。在進行這項第二階段試驗的同時，我們正在推進我們的計劃，即在2024年上半年對患有某些慢性中性粒細胞減少性疾病的人進行馬伏裏沙福的第三階段試驗。計劃中的為期52周的全球第三階段試驗預計將是71

隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，評估Mavorixafor在特發性或先天性中性粒細胞減少症患者中使用或不使用伴隨G-CSF的安全性和有效性。我們相信，成功開發Mavorixafor併為被診斷為某些慢性中性粒細胞減少性疾病的患者提供一種新的治療選擇，將有可能徹底改變治療格局，主要由經常與治療限制不良事件相關的注射療法(包括G-CSF)提供服務。到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得收入。如果我們對候選產品的開發努力取得成功，並獲得監管部門的批准，我們未來可能會從產品銷售中獲得收入。我們無法預測我們是否、何時或在多大程度上將從我們的候選產品的商業化和銷售中獲得收入。我們的任何候選產品都可能永遠無法獲得監管部門的批准。宏觀經濟考慮美國和國外經濟的不利條件可能會對我們業務的增長和我們的經營結果產生負面影響。宏觀經濟狀況的影響可能要到未來一段時間才能在我們的業務結果中得到充分反映。然而，如果經濟不確定性增加或全球經濟惡化，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到損害。有關宏觀經濟事件對我們的業務、財務狀況和經營業績的潛在影響的進一步討論，請參閲“風險因素”一節。截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度經營結果比較下表彙總了我們在所示時期的經營結果：截至2023年12月31日的年度2022年12月31日經營費用變化(以千為單位)：研究和開發。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。72,017美元61,058美元10,959美元銷售、一般和行政。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。35,505 27,020 8,485出售非金融資產的收益。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-(509)509總運營費用。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。營業損失107,522 87,569 19,953。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(107,522)(87,569)(19,953)其他收入(費用)總額，淨額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。未計提所得税準備金前虧損6,433(6,270)12,703。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(101,089)(93,839)(7,250)所得税準備金。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。淨虧損78 28 50。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(101,167)$(93,867)$(7,300)研發費用主要包括與發現和開發我們的候選產品有關的成本，包括員工工資和相關費用，與我們候選產品的臨牀前和臨牀開發相關的費用，包括根據與第三方，如顧問和合同研究機構(“CRO”)的協議；生產用於我們的臨牀前研究和臨牀試驗的藥物產品的成本，包括根據與第三方，如顧問和合同製造組織(“CMO”)的協議；設施、折舊和其他費用，包括設施租金和設施維護及保險的直接或已分配費用；與遵守監管要求有關的費用；以及根據第三方許可協議支付的款項。我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。72

截至2023年12月31日的年度2022年變化(以千為單位)按候選產品列出的直接研發費用：Mavorixafor(X4P-001)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$41,163$30,041$11,122 X4P-002。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(34)2338(2372)X4P-003.。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。75 206(131)未分配費用。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。30,813 28,473 2,340研究和開發費用總額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。截至2023年12月31日的年度，研究與發展開支為7,200萬美元，而截至2022年12月31日的年度為6,110萬美元，增加了1,100萬美元。與2022年相比，2023年研發費用的增加主要是由於我們的Genzyme協議下的500萬美元的開發里程碑付款，與準備和提交NDA相關的約200萬美元的監管成本增加，以及我們整個研發組織為支持我們的NDA提交和正在進行的臨牀試驗而提供的額外諮詢和臨時幫助。2023年，由於未分配費用的增加，研發費用也有所增加，這主要是由於我們的製造、監管和臨牀運營職能部門的員工人數增加，導致薪酬支出增加，包括基於股票的薪酬。我們預計，隨着我們繼續進行治療慢性中性粒細胞減少症的臨牀試驗，我們的研究和開發費用，特別是我們的mavorixafor計劃，在未來幾年將會增加。2023年或2022年，與我們的X4P-002和X4P-003計劃相關的研發費用與我們的整體研發費用相比並不顯著。銷售、一般和行政費用銷售、一般和行政費用主要包括薪金和相關費用，包括銷售和營銷、行政、財務和行政職能人員的股票薪酬。銷售、一般和行政費用還包括與設施相關的直接和分攤成本，以及法律、專利、諮詢、投資者和公共關係、會計和審計服務的專業費用。2023年銷售、一般和行政費用為3550萬美元，而2022年為2700萬美元，增加了850萬美元。與2022年相比，2023年的銷售、一般和行政費用增加，主要是由於員工人數增加、基於股票的薪酬成本上升以及股票增值權支出增加而導致薪酬支出增加。我們已經在我們的營銷和銷售運營組織中增加了人員，以期在2024年推出我們的候選藥物的潛在商業應用。我們還產生了與啟用我們的市場準入基礎設施相關的第三方諮詢成本。我們預計，隨着我們繼續擴大銷售、一般和行政職能，銷售、一般和行政費用在未來將會增長。商譽減值商譽於第四季度每年在報告單位層面進行減值量化測試，或更頻繁地在事件或情況變化表明資產可能減值時進行測試。此類事件或情況的例子包括但不限於，法律或商業環境的重大不利變化、不利的監管行動或意想不到的競爭，或者我們的市值(以普通股價格乘以流通股的價格計算)低於我們的淨資產價值。我們已經確定，我們的公司在一個單一的運營部門運營，並有一個單一的報告單位。為了進行定量測試，我們將報告單位的公允價值與其賬面價值進行比較。由於我們只有一個報告單位，我們根據市場方法確定其公允價值，並考慮到整個公司的市場價值和出售報告單位時可能實現的任何控制溢價。如果報告單位的公允價值超過其淨資產的賬面價值，商譽不會減損，也不需要進一步測試。如果報告單位的公允價值低於賬面價值，我們將減值損失金額(如有)計量為賬面價值超過報告單位公允價值的部分。截至2023年12月31日，我們根據其量化測試確定商譽沒有減損。73

出售非金融資產收益於截至2022年12月31日止年度內，先前已向吾等取得若干知識產權權利的第三方終止協議，並將該等權利轉讓回吾等，而吾等將該等權利轉讓予另一第三方，以換取50萬美元。我們沒有繼續參與任何與知識產權相關的持續研究和開發活動。我們的結論是，這些第三方是“非客户”，因為向這些第三方轉讓和從這些第三方轉讓的基本知識產權支持與我們的戰略重點不一致的潛在候選藥物，因此不是我們普通活動的結果。因此，我們將這筆交易歸類為截至2022年12月31日的年度的“非金融資產出售收益”。在截至2023年12月31日的年度內，並無此類交易。其他收入(支出)，截至2023年12月31日的淨年度利息收入變化(以千為單位)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$4,582$219$4,363利息支出。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(5,777)(3,993)(1,784)認股權證及衍生負債公允價值變動。。。。。。。。。。。。7,074,701，5,373項研究和開發激勵計劃。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。553 534 19與認股權證有關的外幣損失和發行成本。。。。。。。。1(4731)4732其他收入(支出)總額，淨額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$6,433$(6,270)$12,703與2022年12月31日相比，截至2023年12月31日的年度其他收入(支出)淨額增加1,270萬美元，主要原因是：(I)由於投資餘額增加和利率上升，我們的有價證券和現金等價物的利息收入增加；(Ii)未償還的C類認股權證的公允價值減少所產生的收入，這主要是由於我們的普通股價值下降，以及(Iii)2022年產生的與作為負債的權證發行相關的2022年沒有發生的交易費用，由於借款增加和實際利率上升，與Hercules貸款協議相關的利息支出增加，部分抵消了這一影響。在截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度，我們記錄了與我們的奧地利子公司和證券公司相關的所得税撥備。我們預計在未來幾年內不會記錄重大的所得税優惠或費用，因為我們有大量的淨營業虧損結轉，直到我們開始在我們的美國司法管轄區產生有意義的應税收入時。流動資金和資本資源流動資金來源到目前為止，我們的運營資金主要來自出售普通股的收益、用於購買我們的優先股和普通股的認股權證和預付資權證、出售優先股、發行可轉換債券的收益以及貸款和擔保協議下的借款。自動櫃員機銷售協議-我們已與B.Riley Securities，Inc.，Cantor Fitzgerald&Co.和Stifel，Nicolaus&Company，Inc.(統稱為“銷售代理”)簽訂了受控股權提供SM銷售協議(“ATM銷售協議”)，根據該協議，我們可以通過一家或多家銷售代理，自行決定提供和出售總髮行價高達7,500萬美元的普通股。到目前為止，根據自動櫃員機銷售協議，我們已經出售了大約1430萬美元的普通股，扣除發售成本。LPC協議-於2022年1月，吾等與林肯公園資本基金有限責任公司(“林肯公園”)訂立了一項協議(“LPC協議”)，根據該協議，吾等有權應吾等的要求，在36個月內向林肯公園出售總值高達5,000,000,000美元的普通股，但須受若干限制及條件所限。74萬股

根據LPC協議，我們可以出售的普通股上限為560萬股，根據LPC協議中定義的某些條件，該金額可能會進行調整。2022年1月，我們通過LPC協議出售普通股籌集了300萬美元。公開和私募股權發行-在過去幾年中，我們的運營資金主要來自通過公開發行和私募出售普通股、認股權證和預籌資權證。2022年3月，我們出售了普通股，並在發售費用之前以300萬美元的總收益出售了普通股，而不是普通股，而是以私募方式購買普通股的預融資權證。2022年6月，我們出售了普通股，並在發售費用之前，以5570萬美元的總收益出售了普通股，而不是普通股，而是以私募方式購買普通股的預融資權證。2022年12月，我們出售了普通股，並在扣除發售費用之前，以6510萬美元的總收益在公開發行中購買普通股的預融資權證，以代替普通股。2023年5月，我們出售了普通股，並在發售費用之前以6,500萬美元的毛收入出售了普通股，而不是普通股，而是以私募方式購買普通股的預融資權證。Hercules貸款協議-於2023年1月，我們與Hercules Capital，Inc.作為代理和貸款人，Hercules Capital Funding IV LLC和Hercules Capital Funding Trust 2022-1作為貸款人(統稱“Hercules”)簽訂了第二份修訂和重新簽署的貸款和擔保協議(“第二A&R Hercules貸款協議”)。於2023年8月2日，吾等與Hercules就第二份A&R Hercules貸款協議(經修訂，即“Hercules貸款協議”)訂立一項修訂(“修訂”)，規定借款總額最高可達1.15億美元，包括修訂前未償還的3,250萬美元、修訂結束時提取的2,250萬美元定期貸款部分，以及潛在額外借款6,000萬美元。這些額外的借款在達到運營里程碑時可用，包括FDA批准(“批准”)我們用於治療突發症狀的Mavorixafor的2,000萬美元的額外借款。Hercules貸款協議下的借款按浮動利率計息，利率等於(I)10.15%或(Ii)3.15%加《華爾街日報》最優惠利率中的較大者，並在2025年3月1日之前按月只支付利息償還，從2025年4月1日至貸款到期日(目前為2026年10月1日)按月等額支付本金和應計利息，視我們實現某些運營里程碑而延長。大力神貸款協議要求我們在2025年1月31日之前保持至少2000萬美元的現金水平，這一金額隨後會根據我們實現運營里程碑的情況進行調整。持續經營-自我們成立以來，我們的運營出現了嚴重的運營虧損和負現金流。我們還沒有將任何產品商業化。截至2023年12月31日，我們的現金和現金等價物為9920萬美元，短期有價證券為1500萬美元，受限現金餘額為100萬美元。如上所述，根據我們的大力神貸款協議，我們有一項契約，目前要求我們在2025年1月31日之前保持至少2000萬美元的現金水平，此後可減少現金。根據我們目前的現金流預測，其中排除了我們候選藥物的潛在批准和銷售帶來的任何好處，而且大力神貸款協議可能沒有額外的借款，也沒有額外的外部資金，我們認為從2025年第一季度開始，我們將無法維持履行本公約所需的最低現金。在這種情況下，貸款人可以要求償還所有未償債務。管理層的結論是，在截至2023年12月31日的年度綜合財務報表發佈後的一年內，我們作為一家持續經營的企業繼續經營的能力存在很大疑問。為了為我們的運營提供資金，我們將需要籌集額外的資本，這一點無法得到保證。除非我們在未來實現盈利，否則我們將需要額外的資本來為我們的運營提供資金，這些資金可以通過股票發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作和戰略聯盟來籌集。如果我們無法獲得資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、產品組合擴展或商業化努力，這將對我們的業務前景產生不利影響，或者我們可能無法繼續運營。75

現金流下表彙總了我們每個時期的現金流活動：截至2023年12月31日的年度2022年淨虧損(以千計)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$(101,167)$(93,867)調整，將淨虧損與業務活動中使用的現金淨額進行核對。。。。。。。。經營資產和負債變動4,311 11,029。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。344 5736用於業務活動的現金淨額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(96,512)(77,102)用於投資活動的現金淨額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(14 883)(103)融資活動提供的現金淨額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。88,516 117,230外匯對現金和限制性現金的影響。。。。。。。。。。。。。。。。。。。現金、現金等價物和限制性現金淨增加99(105)。。。。。。。。。。。。。。。。。。(22 780)39 920期初現金、現金等價物和限制性現金。。。。。。。。。。。。。。。123,028 83,108現金、現金等價物和限制性現金，期末。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。100,248美元123,028美元經營活動：在截至2023年12月31日的一年中，用於經營活動的現金淨額為9650萬美元，主要是由於我們淨虧損1.012億美元，經430萬美元的非現金支出和30萬美元的經營資產和負債變化調整後產生的。非現金支出主要包括870萬美元的基於股票的薪酬支出和160萬美元的非現金租賃支出，部分被我們C類認股權證負債公允價值變化的710萬美元非現金收益所抵消。營業資產和負債的變化主要是由於與我們的CRO相關的付款時間導致的應付賬款和應計費用的增加。在截至2023年12月31日的一年中，經營活動中使用的現金比上一年有所增加，這主要是因為本年度的淨虧損增加。投資活動：在截至2023年12月31日的一年中，用於投資活動的現金淨額為1,490萬美元，這主要是由於我們對短期有價證券的淨投資。在截至2022年12月31日的年度內，投資活動中使用的現金並不顯著。融資活動：在截至2023年12月31日的年度內，融資活動提供的現金淨額為8850萬美元，主要包括私募我們的普通股、認股權證和預先出資的認股權證的淨收益，以及年內因修訂我們的大力神貸款協議和行使未償還認股權證而提取的2250萬美元定期貸款部分。在截至2022年12月31日的一年中，融資活動提供的現金淨額為1.172億美元，主要包括出售我們的普通股和預先融資的認股權證的收益，分兩次進行私募和公開發行。重大資本要求債務負債請參閲綜合財務報表附註7及上文“流動資金來源”一節，以瞭解我們的債務負債説明。租賃義務我們對辦公室和實驗室有長期租賃義務。不可取消的租賃債務在2024年為140萬美元，2025年為140萬美元，2026年為130萬美元，之後為30萬美元。資金需求我們相信，我們目前的現金、現金等價物和短期有價證券將使我們能夠為2025年第一季度的運營提供資金。如上所述，根據我們目前的財務預測，並假設不會從FDA對我們的候選市場的潛在批准中受益，也不會從出售PRV(如果獲得)或我們的Hercules貸款76項下的任何額外借款中受益

如果不遵守大力神貸款協議，我們相信我們不會在2025年第一季度遵守大力神貸款協議的最低現金約定。為了為運營提供資金並滿足Hercules貸款協議中的最低現金約定，我們將被要求籌集額外資本，可能是通過股權發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排、出售PRV(如果我們獲得FDA對我們NDA的批准)、在收到FDA對我們NDA的批准後出售我們的候選藥物以及其他合作和戰略聯盟所產生的利潤。在2024年及以後，假設我們目前的運營預期不變，我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將繼續增加，特別是隨着我們推進正在開發的候選產品的當前和預期的臨牀試驗，併為任何候選產品的推出和商業化做準備。由於與候選藥品的研究、開發和商業化相關的許多風險和不確定性，我們無法估計我們所需資金的確切金額。我們的短期和長期資金需求將取決於許多因素，並可能因此而大幅增加，這些因素包括：·我們當前或未來候選產品的臨牀試驗和非臨牀研究的範圍、數量、啟動、進展、時間、成本、設計、持續時間、任何潛在的延遲，以及臨牀試驗和非臨牀研究的結果，特別是我們用於治療慢性中性粒細胞減少症患者的Mavorixafor的第二階段臨牀試驗；·監管審查、批准或其他行動的結果、時間和成本，以滿足FDA和類似的外國監管機構建立的監管要求，包括FDA或類似的外國監管機構可能要求我們對我們的候選產品進行比我們目前預期的更多的研究；·我們為我們的候選產品獲得上市批准的能力；·提交、起訴、辯護和執行涉及我們候選產品的專利主張和其他知識產權的成本，包括根據我們與Genzyme的許可協議條款從Genzyme獲得許可的任何此類專利主張和知識產權；·我們維持、擴大和捍衞我們的知識產權組合的範圍的能力，包括為知識產權糾紛辯護的成本，包括第三方對我們或我們的候選產品提起的專利侵權訴訟；·針對我們的候選產品完成商業規模製造活動的成本和時間；·我們以有利條件建立和維持許可、合作或類似安排的能力，以及我們是否以及在多大程度上根據任何新的許可、合作或類似安排保留開發或商業化責任；·在我們選擇將我們的產品商業化的地區，為我們可能獲得監管批准的任何候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本；·我們收購或投資的任何其他業務、產品或技術的成功；·收購、許可或投資業務、產品候選和技術的成本；·我們需要和有能力招聘更多的管理和科學和醫療人員；·市場對我們的候選產品的接受度，只要任何產品被批准進行商業銷售；·競爭的技術和市場發展的影響；以及·作為上市公司運營的成本77

在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及與第三方的營銷、分銷或許可安排的組合來滿足我們的現金需求。我們擁有有效的S-3表格的通用貨架登記聲明，登記出售我們的普通股、購買我們的普通股和其他證券的權證，條款由我們決定。我們與銷售代理簽訂了自動櫃員機銷售協議，根據該協議，我們已提出出售並繼續通過一家或多家銷售代理自行決定出售我們普通股的股份。我們已經與林肯公園資本公司簽訂了普通股購買協議，根據協議，林肯公園資本公司承諾在36個月內應我們的不時要求購買我們的普通股股票，總髮行價最高可達5000萬美元，其中300萬美元迄今已售出，但受某些限制。在我們通過未來的股權發行或債務融資籌集額外資本的情況下，我們股東的所有權權益可能會被大幅稀釋，此類證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股融資可能涉及的協議可能包括限制性契約，這些契約限制了我們採取特定行動的能力，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排來籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或其他安排籌集額外資金，我們可能需要推遲、減少或取消我們的產品開發努力或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。關鍵會計估計我們的綜合財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。在編制我們的合併財務報表和相關披露時，我們需要做出影響綜合財務報表中資產、負債、成本和費用的報告金額以及或有資產和負債的披露的估計和判斷。我們基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值並不是從其他來源很容易看出的。我們在持續的基礎上評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。雖然我們的主要會計政策在本年報其他部分的綜合財務報表附註2中有更詳細的描述，但我們相信以下會計政策對編制綜合財務報表所使用的判斷和估計最為關鍵。應計研究與開發費用。作為編制合併財務報表過程的一部分，我們需要估計我們應計的研究和開發費用。這一過程包括審查未結合同和採購訂單，與我們的適用人員溝通，以確定代表我們執行的服務，並在我們尚未收到發票或以其他方式通知實際成本時，估計所執行的服務水平和服務產生的相關成本。我們的大多數服務提供商按照預定的時間表或在達到合同里程碑時向我們開出欠款發票，但也有一些需要預付款。我們根據他們當時所知道的事實和情況，在合併財務報表中對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計。對於我們的重要供應商，我們與服務提供商確認這些估計的準確性，並在必要時進行調整。估計應計研究和開發費用的例子包括支付給：·與臨牀前開發活動有關的供應商的費用；·與臨牀前研究和臨牀試驗有關的CRO和調查地點；以及·與生產臨牀前和臨牀試驗材料有關的CMO。我們根據與代表我們供應、實施和管理臨牀前研究和臨牀試驗的多個CMO和CRO的報價和合同，對收到的服務和花費的努力進行估計，並記錄與外部研究和開發相關的費用。這些協議的財務條款有待談判，不同的合同各不相同，可能導致付款不均衡。在某些情況下，支付給我們供應商的款項可能會超過78%的水平

提供的服務，並導致費用的預付款。其中一些合同下的付款取決於患者的成功登記和臨牀試驗里程碑的完成等因素。在應計服務費時，我們估計將提供服務的時間段和每段時間的努力程度。如果服務的實際執行時間或努力程度與估計值不同，我們會相應地調整應計費用或預付費用的金額。儘管我們預計我們的估計不會與實際發生的金額有實質性差異，但我們對所提供服務的狀態和時間相對於所提供服務的實際狀態和時間的理解可能會有所不同，並可能導致報告的金額在任何特定時期過高或過低。到目前為止，我們對應計研究和開發費用的先前估計沒有任何重大調整。基於股票的薪酬。我們根據授予日期的獎勵的公允價值以及在必要的服務期(通常是相應獎勵的歸屬期間)內扣除估計沒收的確認補償支出來衡量授予員工、董事和顧問的所有股票獎勵。到目前為止，我們已經發布的基於股票的獎勵包括基於服務的歸屬條件，這些獎勵的費用使用直線方法確認。我們還發布了基於股票的獎勵和基於業績的歸屬條件，這些條件部分在我們實現運營里程碑時授予，並在此後兩年隨着員工繼續提供服務而授予。我們評估這些運營里程碑的實現概率，並使用基於授予日的獎勵公允價值和我們對每個運營里程碑將實現日期的最佳估計的加速歸屬模型，確認這些獎勵的基於股票的補償。我們每段時間更新與實現業務里程碑的概率和時間相關的估計，直到授予或被沒收為止。股票期權授予的公允價值在授予之日使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型進行估計，該模型使用我們普通股的公允價值和我們對普通股波動性的假設、股票期權的預期期限、接近我們股票期權預期期限的期間的無風險利率和預期股息率作為輸入。在合併完成並我們的普通股在納斯達克資本市場上市之前，我們的董事會歷來根據一系列目標和主觀因素，在第三方估值專家的幫助下，根據每次期權授予日期確定我們普通股在授予日的估計公允價值。自我們的普通股合併並在納斯達克資本市場上市以來，我們一直依靠我們的普通股的市場價格來確定授予日的公允價值。由於我們的普通股沒有足夠的交易歷史，我們根據上市同行公司的歷史波動性來估計我們的波動性。我們利用“簡化”方法估計我們股票獎勵的預期期限，該方法根據獎勵的歸屬和到期日的加權平均中點計算預期期限。我們通過參考授予獎勵時生效的美國國債收益率曲線來確定無風險利率，時間段大致等於獎勵的預期期限。我們估計不會支付股息，因為我們預計在可預見的未來不會支付現金股息。這些估值背後的假設代表了對我們管理層的最佳估計，這涉及內在的不確定性和我們判斷的應用。因此，如果因素或預期結果發生變化，而我們使用的假設或估計有很大不同，那麼由此產生的基於份額的薪酬支出可能會有很大不同。善意。企業合併在收購法下計入。收購的總收購價根據收購日各自的估計公允價值分配給相關的可識別淨資產。確定收購資產和承擔負債的公允價值需要管理層的判斷，通常涉及重大估計和假設的使用，包括關於未來現金流入和流出、成功概率、貼現率和資產壽命等項目的假設。收購的資產和承擔的負債按其估計公允價值入賬。購買價格超過所收購淨資產的估計公允價值的部分計入商譽。商譽在第四季度每年在報告單位層面進行減值量化測試，或更頻繁地在事件或環境變化表明資產可能減值時進行測試。此類事件或情況的例子包括但不限於，法律或商業環境的重大不利變化、不利的監管行動或意外的競爭。我們已經確定，我們在一個單一的運營部門運營，並擁有一個單一的報告單位。為了進行量化測試，我們將我們單一報告單位的公允價值與包括商譽在內的淨資產的賬面價值進行比較。我們用我們的市值(已發行普通股乘以我們普通股的每股價格)來衡量公允價值。

報告單位的值。如果報告單位的公允價值超過其淨資產的賬面價值，商譽不會減損，也不需要進一步測試。如果報告單位的公允價值低於賬面價值，我們將減值損失計量為賬面價值超過報告單位公允價值的部分。有關我們截至2023年12月31日的商譽減值測試的更多信息，請參見附註4。較小的報告公司狀態我們是交易法中定義的較小的報告公司。我們可能會利用規模較小的報告公司可獲得的某些按比例披露的信息，並將能夠利用這些按比例披露的信息，只要(I)我們的非關聯公司持有的有投票權和非投票權普通股在我們第二財季的最後一個營業日低於2.5億美元，或(Ii)我們在最近結束的財年的年收入低於1.00億美元，並且我們的非關聯方持有的有投票權和非投票權普通股在我們第二財季的最後一個營業日低於7.00億美元。最近發佈的會計聲明最近發佈的會計聲明沒有可能對我們的財務狀況和經營結果造成重大影響的最近發佈的會計聲明。第7A項。關於市場風險的定量和定性披露作為一家較小的報告公司，我們不需要提供這一項目的披露。第八項財務報表和補充數據根據本第八項的規定提交的財務報表附於本年度報告之後。財務報表包含獨立註冊會計師事務所普華永道會計師事務所(Pricewaterhouse Coopers LLP)(美國馬薩諸塞州波士頓)的報告(ID 238)。這些財務報表的索引載於本年度報告第四部分第15項。第九項會計和財務披露方面的變更和與會計師的分歧第9A項。控制和程序披露控制和程序評估我們維持交易法下規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的“披露控制和程序”，旨在確保我們根據交易法提交和提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會的規則和表格中指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出有關要求披露的決定。在設計和評估我們的披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層必須使用其判斷來評估可能的控制和程序相對於其成本的好處。我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2023年12月31日我們的披露控制和程序的有效性。基於該評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。80

管理層關於財務報告的內部控制報告我們的管理層負責為公司建立和維持充分的財務報告內部控制。根據《交易法》頒佈的第13a-15(F)和15d-15(F)條規定，對財務報告的內部控制是由公司主要執行人員和主要財務官設計或在其監督下，由公司董事會、管理層和其他人員實施的程序，目的是根據公認的會計原則為財務報告的可靠性和為外部目的編制財務報表提供合理保證，幷包括下列政策和程序：·與保存合理詳細、準確和公平地反映公司資產的交易和處置的記錄有關的政策和程序；·提供合理保證，確保必要時記錄交易，以便按照公認的會計原則編制財務報表，並確保公司的收入和支出僅根據公司管理層和董事的授權進行；以及·提供合理保證，防止或及時發現可能對財務報表產生重大影響的未經授權獲得、使用或處置公司資產的行為。由於其固有的侷限性，財務報告的內部控制可能無法防止或發現錯誤陳述。對未來期間進行任何有效性評估的預測都有這樣的風險，即由於條件的變化，控制可能會變得不充分，或者遵守政策或程序的程度可能會惡化。管理層根據特雷德韋內部控制委員會贊助組織委員會建立的框架--綜合框架(2013年)，對我們的財務報告內部控制進行了評估。這些標準涉及控制環境、風險評估、控制活動、信息和通信以及監測等領域。管理層的評估包括廣泛的文件記錄、評估和測試其財務報告內部控制的設計和運作有效性。根據評估，管理層得出結論，截至2023年12月31日，我們對財務報告的內部控制是有效的。註冊會計師事務所的認證報告本年度報告不包括我們的註冊會計師事務所關於財務報告的內部控制的認證報告，因為《就業法案》為非加速申請者設立了豁免。財務報告內部控制的變化在截至2023年12月31日的季度內，我們對財務報告的內部控制(如交易法第13a-15(F)和15d-15(F)規則所定義)沒有發生重大變化，這對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或很可能會對其產生重大影響。項目9B。其他信息規則10b5-1交易計劃在截至2023年12月31日的三個月內，公司董事或高級管理人員均未採用、實質性修改或終止任何旨在滿足規則10b5-1(C)或任何非規則10b5-1交易安排的積極防禦條件的購買或出售公司證券的合同、指令或書面計劃。項目9C。關於外國司法管轄區的披露不適用於阻止檢查的情況。第III部81

項目10.董事、高級管理人員和公司治理本項目所要求的信息通過參考我們2024年委託書中題為“建議1--董事選舉”、“關於董事會和公司治理的信息”和“高級管理人員”部分中的信息納入。本項目要求的有關我們的商業行為和道德準則(“行為準則”)的信息將包含在我們的2024年委託書中，標題為“關於董事會和公司治理的信息-道德準則”，並在此引用作為參考。如果我們對行為準則做出任何實質性修訂，或向任何高管或董事授予對行為準則某一條款的任何豁免，我們將立即在我們的網站上披露修訂或豁免的性質。我們的行為準則全文可在我們網站的投資者關係部分查閲，網址為Investors.x4pharma.com/Investor-relationship。對本公司網站地址的引用並不構成對本公司網站所載或通過本網站提供的信息的引用，您不應將其視為本Form 10-K年度報告的一部分。我們打算滿足Form 8-K第5.05項下關於修訂或豁免本商業行為與道德守則條款的披露要求，在我們的網站上上述指定的地址和地點發布這些信息，並在納斯達克全球精選市場上市標準要求的範圍內，通過向美國證券交易委員會提交最新的Form 8-K報告來披露這些信息。項目11.高管薪酬本項目所要求的信息通過參考我們2024年委託書中題為“高管薪酬”的章節中的信息併入。第12項：某些實益所有人和管理層及相關股東的擔保所有權事項本項目所要求的信息是通過參考我們2024年委託書中標題為“某些實益所有人和管理層的擔保所有權”和“股權補償計劃信息”一節中的信息而合併的。第13項：某些關係和關聯交易，以及董事獨立性本項目所要求的信息是通過參考我們2024年委託書中題為“與關聯人的交易和賠償”和“關於董事會和公司治理的信息”一節中的信息納入的。項目14.首席會計師費用和服務本項目所要求的資料是通過參考我們2024年委託書中題為“首席會計師費用和服務”一節所載的資料而合併的。82

第四部分第15項.證物和財務報表附表(1)財務報表下列文件載於本文件所附F-1至F-36頁，並作為本年度報告的一部分提交。獨立註冊會計師事務所F-2普華永道會計師事務所馬薩諸塞州波士頓(ID 238)合併資產負債表F-4合併經營報表和全面虧損F-5可贖回普通股和股東權益合併報表F-6合併現金流量表F-7合併財務報表附註F-8(2)財務報表明細表：所有財務報表明細表都被省略了，因為它們不適用、不需要，或者要求的信息在綜合財務報表或附註中顯示。(3)展品。證物編號：證物説明書文件編號3.1修訂後的公司註冊證書截至2022年9月1日8-K 3.1 9/1/2022年001-38295 3.2修訂和重新制定的公司章程8-K 3.2 11/20/2017001-38295 4.1普通股證書格式8-K 4.1 3/13/2019001-38295 4.2購買公司普通股的認股權證格式(前X4治療公司(前X4製藥公司)A系列優先股)發放給硅谷銀行和生命科學貸款有限責任公司。8-K 4.2 2019年3月13日001-38295 4.3購買公司普通股的認股權證表格(前X4治療公司的A系列優先股(前X4製藥公司))發給Maxim Partners LLC。8-K 4.3 3/13/2019 001-38295 4.4購買公司普通股的認股權證表格(前X4治療公司的B系列優先股(前X4製藥公司))。8-K 4.43/13/2019 001-38295 4.5購買公司普通股的認股權證(前X4治療公司的B系列優先股(前X4製藥公司))發佈給Hercules Capital，Inc.8-K 4.5 2019年3月13日001-38295 4.6權證修改協議，日期為2018年12月11日，與Hercules Capital，Inc.8-K 4.6 2019年3月13日001-38295 4.7格式的預付資權證。8-K 4.1 04/12/2019001-38295 4.8 A類認股權證表格8-K 4.2 04/12/2019001-38295 4.9預先出資認股權證8-K 4.1 11/29/2019001-38295 4.10證券購買協議，日期為2021年3月18日，由X4 PharmPharmticals，Inc.及其當事人簽署。8-K 10.1 3/19/2019 001-38295 4.11註冊權協議，日期為2021年3月18日，由X4製藥公司及其當事人簽署。8-K 10.23/19 001-38295 83

4.12 2021年3月8-K 4.1 3/19/001-38295 4.13證券購買協議表格，日期為2021年11月5日，由X4 PharmPharmticals，Inc.及其當事人簽署。8-K 10.1 11/5/2021年001-38295 4.14由X4製藥公司及其當事人簽訂的註冊權協議，日期為2021年11月5日。8-K 10.2 11/5/2021年001-38295 4.15格式2021年11月預融資認股權證8-K 4.1 11/5/2021年001-38295 4.16受控股權要約SM銷售協議，日期為2020年8月7日，由X4製藥公司和B.萊利證券公司、坎託·菲茨傑拉德公司和斯蒂費爾尼古拉斯公司簽署。S-31.2 2020年8月7日001-38295 4.17註冊證券説明10-K 4.17 3/21 001-38295 4.18表格2022年3月8-K 4.1 3/3/2022年001-38295 4.19證券購買協議，日期為2022年3月3日，由X4製藥公司及其當事人簽署。8-K 10.1 3/3/2022年001-38295 4.20註冊權協議，日期為2022年3月3日，由X4製藥公司及其當事人簽訂。8-K 10.2 3/3/2022年001-38295 4.21購買協議，日期為2022年1月14日，由X4製藥公司和林肯公園資本基金有限責任公司簽訂。8-K 10.11/14/2022年001-38295 4.22註冊權協議，日期為2022年1月14日，由X4製藥公司和林肯公園資本基金有限責任公司簽署。8-K 10.2 1/14/2022年001-38295 4.23 X4製藥公司及其當事人於2022年6月30日簽訂的證券購買協議。8-K 10.1 7/1/2022年001-38295 4.24《註冊權協議》，日期為2022年6月30日，由X4製藥公司及其當事人簽訂。8-K 10.2 7/1/2022年001-38295 4.25註冊權協議，日期為2023年5月15日，由X4製藥公司及其當事人簽署。8-K 10.25/16/2023001-38295 4.26 X4製藥公司及其當事人於2023年5月15日簽訂的證券購買協議。8-K 10.1 5/16/2023年001-38295 4.27 2022年7月預資權證表格8-K 4.1 7/1/2022年001-38295 4.28 2022年7月8-K 4.2 7/1/2022年001-38295 4.29表格2022年12月預資權證8-K 4.1 12/9/2022年001-38295 4.30表格C類權證。8-K 4.2 12/9/2022年001-38295 4.31 2023年5月預先出資認股權證表格。8-K 4.1 2023年5月16日001-38295 10.1@2015年員工、董事和顧問股權激勵計劃，經修訂。8-K 10.1.1 3/13/2019 001-38295 10.2@經修訂的2015年員工、董事和顧問股權激勵計劃下的股票期權協議格式。8-K 10.1.2 4/2/2019 001-38295 10.3@2015年員工、董事和顧問股權激勵計劃下的限制性股票單位協議表格，修訂後的2017年股權激勵計劃S-8 99.1 6/10/2017333-239082 10.5 2017年股權激勵計劃下的激勵性股票期權協議S-1 10.8 10/20/2017001-38295 10.6股權激勵計劃下的非法定股票期權協議S-1 10.9 10/20/2017001-38295 10.7股權激勵計劃下的限制性股票協議8-K 10.6 11/27/2018001-38295 84

10.8@2017年股權激勵計劃下的限制性股票單位協議表格8-K 10.5 6/19 001-38295 10.9@基於業績的限制性股票單位表格S-8 99.6 6/10/2020 333-239082 10.10@X4製藥公司修訂並重新修訂2017年員工購股計劃10-Q 10.4 8/10/2023 001-38295 10.11@X4製藥，公司2019年修訂及重訂2019年誘導股權激勵計劃10-Q 10.3 8/10/2023 001-38295 10.12 2019年誘導股權激勵計劃下的股票期權協議格式8-K 10.2 6/17/2019001-38295 10.13格式2019年誘導股權激勵計劃下的限制性股票協議8-K 10.3 6/17/2019001-38295 10.14格式賠償協議(針對董事和高管)S-1/A 10.36 2017.11/06 001-38295 10.16@董事薪酬政策10.16 10.16 3/21 2023 001-38295 10.17@修訂和重新簽署的高管聘用協議，於2019年3月13日由本公司與Paula Ragan，Ph.D.8-K 10.3/13/2019 001-38295 10.18@由本公司與Paula Ragan，Ph.D.10-Q 10.1 3/31/2020 001-38295 10.19@於2022年3月7日由本公司與Adam S.Mostafa修訂及重新訂立的經修訂及重新簽署的高管僱傭協議。10-K 10.19 3/17/2022年001-38295 10.20@修訂和重新簽署的高管聘用協議，日期為2022年3月7日，由公司和Mary DiBiase 10-K 10.233/17/2022年001-38295 10.21@高管聘用協議，日期為2022年11月14日，由公司和Murray Stewart 10-K 10.21/21/2023001-38295 10.22#許可協議，日期為2014年7月10日，由X4治療公司(前X4製藥有限責任公司)和Genzyme Corp.賽諾菲的一家公司。8-K 10.5#3/2019001-38295 10.23#X4 Treateutics，Inc.(前身為X4 PharmPharmticals，Inc.)簽署的許可協議的第1號修正案，日期為2014年10月23日還有賽諾菲旗下的Genzyme公司。8-K/A 10.6#5/13/2019 001-38295 10.24#許可協議，日期為2016年12月13日，由X4治療公司(前身為X4製藥公司)簽署。和喬治城大學。8-K/A 10.7#2019年5/13 001-38295 10.25#獨家許可協議，日期為2016年12月23日，由X4治療公司(前身為X4製藥公司)簽署。和貝絲以色列女執事醫療中心。8-K/A 10.8#5/13/2019 001-38295 10.26許可協議，日期為2020年11月13日，由X4製藥公司和Dana Farber癌症研究所簽署。10-K 10.33 3/19/2021年001-38295 10.27+第二次修訂和重新簽署的貸款和擔保協議，日期為2023年1月6日，由X4製藥公司、X4治療公司、Hercules Capital Inc.和Hercules Capital Funding IV LLC以及Hercules Capital Funding Trust 2022-1 10-K 10.27 3/21/2023年001-38295 10.28租賃，日期為2019年11月11日，由X4製藥公司和Beacon North Village，LLC簽訂，日期為2019年11月11日。10-K 10.32 3/12/2020 001-38295 10.29主服務協議，日期為2015年9月10日，由X4 PharmPharmticals Inc.和Mayne Pharma Inc.(以前稱為Metrics，Inc.)簽署。10-K 10.35 3/12/2020 001-38295 85

10.30 X4 PharmPharmticals Inc.和Mayne Pharma Inc.(前身為Metrics，Inc.)於2017年8月25日簽署的主服務協議修正案1，由X4 PharmPharmticals Inc.和Mayne Pharma Inc.(前身為Metrics，Inc.)於2020年2月28日簽署的10-K 10.36 3/12/2020 001-38295 10.31主服務協議修正案2，由X4 PharmPharmticals Inc.和Mayne Pharma Inc.於2016年2月19日簽署並在10-K 10.37 3/12/001-38295 10.32主服務協議，X4 PharmPharmticals Inc.與Aptuit(Oxford)Limited於2020年2月19日簽署並達成X4 PharmPharmticals Inc.與Aptuit(Oxford)Limited之間於2020年2月19日簽署的主服務協議第1號修正案，於2021年2月19日由X4 PharmPharmticals Inc.與Aptuit(Oxford)Limited簽署並達成的主服務協議第2號修正案。10-K 10.48 3/19/2021 001-38295 10.35@X4 PharmPharmticals，Inc.修訂並重新啟動的2017年股權激勵計劃下的股票增值權協議格式。8-K 10.1 11/9/2022年001-38295 10.36+第二次修訂和重新簽署的貸款和擔保協議的第一修正案，日期為2023年8月2日，由X4製藥公司、X4治療公司、Hercules Capital Inc.和Hercules Capital Funding IV LLC和Hercules Capital Funding Trust 2022-1簽署。10-Q 10.1 11/09/2023 001-38295 10.37*主服務協議修正案3，日期為2023年8月3日，由X4 PharmPharmticals Inc.和Catalent簽署。21.1子公司名單10-K 21.1 3/17/2022年001-38295 23.1*普華永道有限責任公司，獨立註冊會計師事務所31.1*根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條的規定提供首席執行官的證明31.2*根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條的規定提供首席財務官的證明32.1**首席執行官和首席財務官的證明，按照2002年薩班斯-奧克斯利法案第906條的要求97.1@*激勵性薪酬補償補償政策101.INS內聯XBRL實例文檔101.SCH內聯XBRL分類擴展架構文檔101.CAL內聯XBRL分類擴展計算Linkbase文檔101.DEF內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔101.LAB內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔101.PRE內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔104包含頁面交互數據文件(格式為內聯XBRL)*在此提交**附件32.1中提供的證明被視為隨本年度報告一起提交，不會根據1934年《證券交易法》第18條的規定，經修訂的。除非註冊人通過引用明確地將其納入，否則此類證明不會被視為通過引用被納入1933年證券法(修訂本)或1934年證券法(修訂本)下的任何文件。#本附件的某些機密部分已通過用括號標記的方式省略(“[***]“)因為所確定的保密部分(一)不是實質性的，(二)是登記人視為私人或機密的信息類型。86

+根據S-K法規第601(A)(5)項，某些附表和展品已從本展覽中省略。應要求，註冊人將向美國證券交易委員會或其工作人員提供任何遺漏的時間表或證物的副本。@表示管理合同或補償計劃本年報以10-K表格形式提交的協議和其他文件作為證物，除了協議或其他文件本身的條款外，不打算提供事實信息或其他披露，您不應依賴它們來實現這一目的。特別是，我們在這些協議或其他文件中作出的任何陳述和保證僅在相關協議或文件的特定背景下作出，不得描述截至作出日期或任何其他時間的實際情況。項目16.表格10-K摘要無。八十七

根據1934年《證券交易法》第13或15(D)節的要求，註冊人已正式促使本報告由經正式授權的以下籤署人代表其簽署。X4製藥公司日期：2024年3月21日由：S/保拉·拉根·保拉·拉根博士兼首席執行官總裁博士兼首席執行官根據修訂後的1934年證券交易法的要求，本報告已由下列人員代表註冊人並在指定的日期以註冊人的身份簽署。首席財務官兼財務主管亞當·穆斯塔法(首席財務官兼首席會計官)/S/邁克爾·S·維茲加董事會主席邁克爾·S·維茲加/S/威廉·阿利斯基董事2024年3月21日威廉·E·阿里斯基/S/加里·J·布里傑董事2024年3月21日加里·J·布里傑博士/S/弗朗索瓦·德·克雷克董事S/艾莉森·勞頓董事2024年3月21日艾莉森·F·勞頓/S/David·麥格勒董事2024年3月21日David/S/默裏·W·斯圖爾特董事2024年3月21日

合併財務報表索引獨立註冊會計師事務所報表頁F-2合併資產負債表F-4合併經營報表和全面虧損F-5可贖回普通股和股東權益合併報表F-6現金流量合併報表F-7合併財務報表附註F-8 F-1

獨立註冊會計師事務所提交給X4製藥公司董事會和股東的財務報表意見我們審計了X4製藥公司及其子公司(“本公司”)截至2023年12月31日和2022年12月31日的合併資產負債表，以及截至2023年12月31日的三個年度的相關綜合經營報表和全面虧損、可贖回普通股和股東權益以及現金流量，包括相關附註(統稱為“綜合財務報表”)。我們認為，綜合財務報表在所有重要方面都公平地反映了本公司截至2023年12月31日和2022年12月31日的財務狀況，以及截至2023年12月31日的三個年度的經營結果和現金流量，符合美國公認的會計原則。對本公司作為持續經營企業的持續經營能力存在很大疑問所附的綜合財務報表是在假設本公司將作為持續經營企業繼續經營的前提下編制的。正如綜合財務報表附註1所述，本公司自成立以來已出現營運虧損及營運現金流量為負，令人對其作為持續經營企業的持續經營能力產生重大懷疑。附註1也説明瞭管理層在這些事項上的計劃。合併財務報表不包括可能因這種不確定性的結果而產生的任何調整。意見基礎這些合併財務報表由公司管理層負責。我們的責任是根據我們的審計對公司的綜合財務報表發表意見。我們是一家在美國上市公司會計監督委員會(PCAOB)註冊的公共會計師事務所，根據美國聯邦證券法以及美國證券交易委員會和PCAOB的適用規則和法規，我們必須與公司保持獨立。我們按照PCAOB的標準對這些合併財務報表進行了審計。這些準則要求我們計劃和執行審計，以獲得關於合併財務報表是否沒有重大錯報的合理保證，無論是由於錯誤還是舞弊。本公司並無被要求對其財務報告的內部控制進行審計，我們也沒有受聘進行審計。作為我們審計的一部分，我們被要求瞭解財務報告的內部控制，但不是為了表達對公司財務報告內部控制有效性的意見。因此，我們不表達這樣的意見。我們的審計包括執行評估合併財務報表重大錯報風險的程序，無論是由於錯誤還是欺詐，以及執行應對這些風險的程序。這些程序包括在測試的基礎上審查關於合併財務報表中的金額和披露的證據。我們的審計還包括評價管理層使用的會計原則和作出的重大估計，以及評價合併財務報表的整體列報。我們相信，我們的審計為我們的觀點提供了合理的基礎。關鍵審計事項下文所述的關鍵審計事項是指在對綜合財務報表進行當期審計時產生的事項，並已傳達或要求傳達給審計委員會，且(I)涉及對綜合財務報表具有重大意義的賬目或披露，以及(Ii)涉及我們特別具有挑戰性、主觀性或複雜性的判斷。關鍵審計事項的傳達不會以任何方式改變我們對綜合財務報表的整體意見，我們也不會通過傳達下面的關鍵審計事項，就關鍵審計事項或與之相關的賬目或披露提供單獨的意見。外部研發成本如綜合財務報表附註2所述，與內部研發及外部研發服務(包括藥物開發及臨牀前研究)相關的成本在產生時計入開支。該公司截至2023年12月31日的年度研發支出為7,200萬美元，其中一部分涉及外部研發成本。管理層根據對完成特定任務的進度的評估，利用其服務提供商向公司提供的信息，確認外部研發成本。正如管理層披露的那樣，這一過程包括審查未結合同和採購訂單，與適用人員溝通以確定已執行的服務，並在尚未向公司開具發票或以其他方式通知公司實際成本的情況下，估計所執行的服務水平和服務產生的相關成本。F-2

我們確定執行與外部研究和開發成本相關的程序是一項關鍵審計事項的主要考慮是審計師在執行與公司外部研究和開發成本相關的程序時付出的高度努力。解決該問題涉及執行與我們對綜合財務報表形成總體意見相關的程序和評估審計證據。這些程序包括（除其他外）抽樣測試外部研發成本，其中包括追蹤相關信息至基礎合同研究組織和合同製造組織協議、採購訂單、收到的發票以及從某些第三方服務提供商收到的信息（如適用）。 /s/ PricewaterhouseCoopers LLP馬薩諸塞州波士頓2024年3月21日我們自2016年以來一直擔任公司的審計師。F-3

X4製藥公司合併資產負債表(以千計，不包括股票和每股金額)2023年12月31日資產流動資產：現金和現金等價物。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。99,216美元121,718美元有價證券。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。15,000-應收研發獎勵。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。562 1,152預付費用和其他流動資產。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。7,298，5,807流動資產總額。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。122,076 128,677財產和設備，淨額。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。745,1104，商譽。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。17,351 17,351項使用權資產。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。其他資產5,650 7,229。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。總資產1,436 1,225。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。147,258美元155,586美元負債和股東權益流動負債：應付帳款。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。應計費用8 947美元7 777美元。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。12,816，12,034租賃負債的當期部分。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。1,099，1,198長期債務的當前部分。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。-1,315流動負債總額。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。22,862 22,324長期債務，包括增值，扣除貼現後的淨額。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。54,570 32,304租賃負債。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。2,612 3,603認股權證責任(附註4)..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。15,683 23,131其他負債。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。負債總額432 173。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。96,159 81,535項承諾和或有事項(注9)股東權益：普通股，面值0.001美元。截至2023年12月31日和2022年12月31日分別授權發行5億股；截至2023年12月31日和2022年12月31日分別發行和發行167,434,595股和121,667,250股。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。167 122新增實收資本。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。累計其他綜合損失528,956,450,786。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(119)(119)累計赤字。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(477,905)(376,738)股東權益總額。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。51,099 74,051總負債和股東權益。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$147,258$155,586附註是這些合併財務報表F-4的組成部分

X4製藥公司截至2023年12月31日的綜合經營報表和全面虧損(以千計，不包括股票和每股金額)2022年2021年運營費用：研究和開發。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。72,017 61,058 50,647銷售，一般和行政。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。35,505 27,020 24,702商譽減值。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。--出售非金融資產收益9,758。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。-(509)-總運營費用。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。107,522 87,569 85,107運營虧損。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(107,522)(87,569)(85,107)其他收入(費用)：利息收入..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。利息支出4,582 219 10。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(5,777)(3,993)(3,642)權證和衍生負債公允價值變動。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。7,074,701(366)其他收入(支出)。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。554(4,197)426其他收入(費用)總額，淨額。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。未計提所得税準備金前虧損6,433(6,270)(3,572)。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(101,089)(93,839)(88,679)所得税準備金。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。78 28 17淨虧損和綜合虧損。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(101,167)(93,867)(88,696)B類認股權證價格重置時視為股息-(2,546)(13,943)普通股股東應佔淨虧損。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$(101,167)$(96,413)$(102,639)普通股股東每股淨虧損-基本和攤薄。..。..。..。..。..。$(0.57)$(1.52)$(3.99)已發行普通股的加權平均股份-基本和稀釋。..。..。..。..。177,812,480 63,525,845 25,748,797附註是這些合併財務報表的組成部分。F-5

可贖回普通股普通股額外實收資本累計其他全面收益(虧損)累計虧損股東權益總額股份餘額2020年12月31日。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。--16,305,731$16$267,077$(119)$(194,175)$72,799發行普通股、可贖回普通股和用於購買普通股的預籌資金認股權證，扣除發行成本為440萬美元。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。229,885 1,875 9,435,951 10 73,858 73,868根據員工購股計劃發行普通股。..。..。..。..。..。..。..。..。45,816 219 219行使股票期權。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。5,860 40 40行使預先出資認股權證。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。2,129,768 2 2限制性股票單位的歸屬。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。204,531-回購和退出可贖回普通股。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(229,885)(1,875)-基於股票的薪酬。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。淨虧損6,180 6,180。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(88,696)(88,696)2021年12月31日的餘額。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。-28,127,657$28$347,374$(119)$(282,871)$64,412發行普通股、認股權證和預籌資金認股權證，用於購買普通股，扣除發行成本為470萬美元。..。..。..。..。..。..。92,461,988 92 59,270 59,362歸屬限制性股票單位，減去為履行納税義務而扣留和註銷的股份。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。372,831-(13)(13)(13)認股權證和預付資金認股權證的行使。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。499,871 1 1股票薪酬支出。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。根據員工購股計劃發行普通股5,199,199股。..。204,903 1 202 203認股權證負債重分類(注10)..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。淨虧損38,754點。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(93,867)(93,867)2022年12月31日的餘額。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。-121,667,250$122$450,786$(119)$(376,738)$74,051發行普通股、認股權證和預籌資金認股權證，用於購買普通股，扣除發行成本為460萬美元。..。..。..。..。..。..。34,521,046 35 60,408 60,443歸屬限制性股票單位，減去為履行納税義務而扣留和註銷的股份。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。3,510,491 2(2)-行使股票期權和認股權證。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。7,477,845 8,805,813股票薪酬支出。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。根據員工購股計劃發行普通股8,687,8687股。..。淨虧損257,963 272 272。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(101,167)(101,167)2023年12月31日的餘額。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。--167,434,595$167$528,956$(119)$(477,905)$51,099附註是X4製藥公司合併財務報表的組成部分。可贖回普通股和股東權益合併報表(千股除外)F-6

現金流量合併報表（以千計）截至2023年12月31日的年度2022 2021年經營活動產生的現金流量：淨虧損 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . $（101，167）$（93，867）$（88，696）調整淨虧損與經營活動中使用的淨現金：股票補償費用 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 8，687 5，199 6，180折舊及攤銷費用 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 419 513 499善意減損 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . - -9，758非現金租賃費用 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 1，577 1，481 1，393債務貼現的增加 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 929 918 756認購證及衍生負債公允價值變動 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . （7，074）2，881 366其他 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . (227)37 337經營資產和負債變化：預付費用、其他流動資產和應收研發激勵 . . . . . . . . （1，370）（610）（1，755）應付賬款 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 1，234 3，425 1，166應計費用和其他長期負債 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 1，608 3，803（152）經營租賃負債。. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . （1，128）（882）（698）經營租賃使用權資產，扣除非現金部分 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . - - （59）經營活動中使用的現金淨額。. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . (96，512）（77，102）（70，905）投資活動產生的現金流量：購買不動產、設備和無形資產 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . (60)（103）（615）購買有價證券 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . (16，823）- -有價證券的銷售和到期日 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 2，000- -投資活動使用的淨現金 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . (14，883）（103）（615）融資活動產生的現金流量：行使股票期權、認購證和預融資認購證以及根據員工股票購買計劃發行普通股的收益 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 8，712 208 260修訂貸款和擔保協議以及出售作為負債核算的認購權的發行成本（注10） . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . (631)（4，802）-與歸屬限制性股票單位的淨股份結算相關的已支付員工税款 . . . . . . . . . . . . . . . . . - （12）-貸款和擔保協議項下借款的收益 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 22，500- -償還貸款和擔保協議項下的借款 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . （2，064）（795）-出售普通股股份、可贖回普通股、認購證和預融資認購證的收益，扣除發行成本 ...。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。59,999 122,631 75,985可贖回普通股的結算和報廢。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。--(2,000)融資活動提供的現金淨額。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。88,516 117,230 74,245匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。99(105)(319)現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(22 780)39 920 2406期初現金、現金等價物和限制性現金。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。123,028 83,108 80,702期末現金、現金等價物和限制性現金。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$100,248$123,028$83,108補充披露現金流量資料支付利息。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$4 604$3 006$2 906非現金投資和融資活動的補充披露：購置由租賃負債供資的使用權資產。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$-$-$1,343發行成本尚未支付。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$-$661$24附註是這些合併財務報表不可分割的一部分。X4製藥公司目錄F-7

1.業務性質和陳述基礎X4製藥公司(及其子公司，“本公司”)是一家後期臨牀生物製藥公司，發現和開發用於治療罕見疾病和治療選擇有限的疾病的新療法，重點是免疫系統功能障礙引起的疾病。該公司的主要臨牀候選藥物是Mavorixafor，這是一種趨化因子受體CXCR4的小分子拮抗劑，正在開發為每日一次的口服療法。由於其能夠增加成熟的、功能正常的白細胞從骨髓動員到血液中的能力，該公司相信，Mavorixafor有可能為各種慢性中性粒細胞減少症提供治療效果，包括一種罕見的原發免疫缺陷--突發症狀(濕疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓異常)綜合徵(“突發事件”)。在2022年11月宣佈該公司關鍵的全球3期臨牀試驗的正面頂線數據後，該公司於2023年8月向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了一份新藥申請(NDA)，尋求批准每天口服一次的Mavorixafor治療12歲及以上患有突發奇想綜合徵的患者。FDA於2023年10月30日接受了NDA進行優先審查，將處方藥使用費法案(PDUFA)的行動日期定為2024年4月30日。隨着該公司準備於2024年第二季度在美國推出Mavorixafor for For for Whim，該公司還招募參與者參加第二階段臨牀試驗，評估Mavorixafor在某些慢性中性粒細胞減少性疾病患者中的安全性和有效性。該公司還預計將在2024年上半年啟動一項針對某些慢性中性粒細胞減少症的關鍵的全球3期臨牀試驗。該公司總部設在馬薩諸塞州波士頓，在奧地利維也納設有研究機構。持續經營評估-根據會計準則更新(“ASU”)第2014-15號，披露有關實體作為持續經營的能力的不確定性(子主題205-40)(“ASU 2014-15”)，本公司已評估是否存在某些條件和事件(綜合考慮)，令人對本公司在綜合財務報表發佈之日起一年內繼續作為持續經營的能力產生重大懷疑。該公司還沒有獲得批准的藥物產品。自成立以來，該公司出現了嚴重的運營虧損和運營現金流為負的情況。截至2023年12月31日，該公司擁有1.142億美元的現金、現金等價物和短期有價證券，累計虧損4.779億美元。在截至2023年12月31日的一年中，公司的淨虧損為1.012億美元，用於經營活動的現金淨額為9650萬美元。根據其與Hercules Capital Inc.(“Hercules”)的第二份修訂和重新簽署的貸款和擔保協議(“Hercules貸款協議”)，最近一次修訂是在2023年8月，該協議要求公司目前保持最低現金水平為2000萬美元，可從2025年1月31日開始進行調整。根據其現金流預測(如下所述)，該公司認為，從2025年第一季度開始，它將不會維持滿足上述契約所需的最低現金。在這種情況下，貸款人可以要求償還所有未償債務。因此，管理層得出的結論是，公司的累計虧損、虧損歷史、未來預期虧損和負現金流符合ASC 205-40標準，令人對公司作為持續經營企業的持續經營能力產生重大懷疑。自這些合併財務報表發佈之日起至少一年內，該公司沒有足夠的財務資源為其預測的運營成本提供資金。所附合並財務報表不包括與記錄的資產數額的可回收性和分類有關的任何調整，也不包括這種不確定性可能導致的負債數額和分類的任何調整。因此，綜合財務報表的編制是基於假設公司將繼續作為一家持續經營的企業，並考慮在正常業務過程中實現資產以及償還負債和承諾。本公司的現金流預測不包括與FDA可能批准本公司的NDA後可能銷售本公司的藥物有關的任何毛利，以及在批准本公司的NDA後可能收到的任何優先審查憑證的銷售。預計現金流還不包括Hercules貸款協議下的額外借款，該協議將在FDA批准公司的保密協議後可用，並不包括所有其他外部融資來源。為了為2025年及以後的運營提供資金，該公司將需要籌集額外的資本，這一點無法得到保證。在該公司未來實現盈利之前，它將需要額外的資本來為其運營提供資金，這些資金可以通過股票發行、債務融資、其他第三方資金、營銷和分銷安排以及其他合作和戰略聯盟來籌集。如果公司無法獲得資金，它可能被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、產品組合擴展或商業化努力，這將對其業務前景產生不利影響，或者它可能無法繼續運營。X4製藥公司目錄簡明合併財務報表附註(未經審計)F-8

合併原則-合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目，包括在奧地利維也納註冊成立的X4製藥(奧地利)有限公司(“X4奧地利”)和X4治療公司。所有公司間賬户和交易均已註銷。2.主要會計政策摘要使用估計--根據美國公認會計原則(“GAAP”)編制公司的綜合財務報表時，管理層需要作出估計和假設，這些估計和假設會影響合併財務報表日期的或有資產和負債的披露，以及報告期內報告的費用金額。這些綜合財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於研發費用的應計費用以及長期資產(包括經營租賃、使用權資產和商譽)的減值或未減值。本公司根據過往經驗、已知趨勢及其他其認為在當時情況下屬合理的特定市場因素或其他相關因素作出估計。在持續的基礎上，當環境、事實和經驗發生變化時，管理層評估其估計數。估計的變化被記錄在它們被知道的時間段。截至該等綜合財務報表發出日期，本公司並不知悉有任何特定事件或情況需要本公司更新其估計、假設及判斷或修訂其資產或負債的賬面價值。實際結果可能與這些估計不同，任何此類差異都可能對公司的合併財務報表產生重大影響。外幣和貨幣換算-公司海外子公司X4奧地利的本位幣是美元。然而，X4奧地利的賬簿和記錄是以歐元保存的。因此，截至資產負債表日，貨幣性資產和負債按當前匯率折算，財產和設備等非貨幣性資產和權益賬户按歷史匯率折算，收入和支出按期間平均匯率折算。將奧地利X4合併財務報表換算成美元所產生的調整計入淨虧損的確定，並記入其他費用淨額。信用風險和重要供應商的集中--可能使公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物、有價證券和研發獎勵應收賬款。該公司通常在金融機構的各種經營賬户中保持現金餘額，管理層認為這些賬户具有高信用質量，金額可能超過聯邦保險的限額。該公司的有價證券和現金等價物投資於高質量的美國政府債券，如美國國庫券和美國政府機構債券。該公司沒有經歷過與其現金和現金等價物有關的虧損。該公司依賴第三方製造商為其計劃中的研究和開發活動提供其藥物物質和臨牀藥物供應。如果該公司獲得FDA對其保密協議的批准，這些第三方製造商也將供應該公司的藥品。該公司依賴並預計將繼續依賴少數製造商向其供應與這些計劃相關的活性藥物成分和配方藥物的要求。這些計劃可能會受到這些製造服務或活性藥物成分和配方藥物供應嚴重中斷的不利影響。現金和現金等價物-本公司將所有在購買之日到期日為90天或以下的高流動性投資視為現金等價物。截至2023年12月31日和2022年12月31日，現金等價物包括貨幣市場基金、國庫券和聯邦政府機構票據。有價證券-有價證券包括短期債務證券，歸類為可供出售，到期日大於90天，但自收購(結算)之日起少於365天。該公司在收購證券時確定證券的適當分類，並在每個資產負債表日期評估此類分類的適當性。該公司的有價證券由美國國庫券和聯邦政府機構票據組成，被歸類為可供出售證券，其公允價值被歸類為2級，因為它們的價值是基於使用從可觀察到的市場數據得出的或得到其證實的重大投入的估值。可供出售證券的成本是根據特定識別方法計算的。可供出售的未實現損益計入綜合資產負債表其他全面虧損的組成部分，並計入綜合經營表的全面虧損總額和實現前的全面虧損。出售有價證券的已實現收益和損失使用特定識別方法確定，並記錄在X4製藥公司的其他(費用)收入淨額中。合併財務報表附註F-9

隨附的簡明合併經營報表和全面虧損。只要有價證券的公允價值低於攤銷成本，並且有證據表明有價證券的賬面價值不可收回，公司就會審查有價證券的減值情況。未實現損失根據ASC 326，金融工具-信貸損失進行減值評估，以確定減值是與信貸相關還是與信貸無關。信貸相關減值在綜合資產負債表上確認為準備，並對收益進行相應的調整，非信貸相關減值在扣除税項後的其他全面虧損中確認。評估中考慮的證據包括減值原因、對我們投資政策的遵守情況、減值的嚴重程度、證券的可回收性，以及與證券、行業或地理區域特別相關的任何不利條件。截至2023年12月31日的受限現金(以千為單位)截至2022年12月31日的信用證擔保：沃爾瑟姆租賃。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$250$250信用證擔保：維也納奧地利租賃。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。信用證擔保：波士頓租賃。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。限制現金總額為571855美元。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。1,032美元1,310美元預付費用和其他流動資產中的限制性現金。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。250美元285美元限制現金包括在其他資產中。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$782$1,025關於該公司在馬薩諸塞州和奧地利的設施的租賃協議，該公司持有以受限現金擔保的信用證，用於各自的房東。該公司的Waltham租賃協議於2023年12月到期；然而，信用證將一直有效，直到業主完成其租賃到期程序。根據公司的Hercules貸款協議以及附註7中的進一步描述，公司在任何時候都必須在Hercules擁有優先擔保權益的一個或多個賬户中保持至少2000萬美元的現金水平，如附註7中進一步描述的那樣。下表提供了綜合資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金與公司截至2023年、2023年、2022年和2021年12月31日的綜合現金流量表中顯示的總額的對賬：(千)12月31日、2023年12月31日、2021年12月31日、2021年12月31日。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$99,216$121,718$81,787受限現金，流動(包括在預付費用和其他流動資產中)。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。250 285--限制性現金、非流動現金(包括在其他資產中)。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。782 1,025 1,321現金、現金等價物和限制性現金。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$100,248$123,028$83,108財產和設備--財產和設備按成本減去累計折舊和攤銷列報。折舊和攤銷費用按每項資產的預計使用年限按直線方法確認，具體如下：辦公傢俱的預計使用年限。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。3至7年的計算機設備工作經驗。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。3年以上實驗室設備。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。3到10年的租賃改進。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。租賃期限較短或估計使用年限為10年的項目將定期進行評估，以確定變更是否合適。保養和維修在發生時計入費用。當資產被報廢或以其他方式處置時，這些資產的成本及相關累計折舊或攤銷將從綜合資產負債表中剔除，由此產生的任何收益或虧損將計入綜合經營表和處置期間的全面虧損。尚未投入使用的資本資產的成本作為在建工程資本化，並在投入使用後計入折舊。X4製藥公司合併財務報表附註F-10

使用權資產和租賃-本公司根據會計準則編纂(“ASC”)，主題842，租賃(“ASC 842”)對租賃進行會計處理。根據ASC 842，在安排開始時，本公司根據存在的獨特事實和情況確定該安排是否包含租約。不可撤銷年期超過一年的租賃在資產負債表上確認為使用權資產以及相關的流動和非流動租賃負債。本公司已選擇不在資產負債表上確認為期一年或以下的租約。除非有合理把握本公司將續訂租約，否則續訂租約的選擇並不包括在本公司最初的租賃期評估內。如果租約可被取消而不受懲罰，除非公司合理地確定公司不會取消租約，否則公司將不包括在取消通知期之後的租賃期內。經營租賃負債及其相應的使用權資產按預期剩餘租賃期的租賃付款現值入賬。對於收到的獎勵或應計租金等項目，可能需要對經營權資產進行某些調整。租賃合同中隱含的利率通常不容易確定。因此，本公司利用其遞增借款利率，即在類似經濟環境下以抵押方式借入相當於租賃款項的金額所產生的利率。本公司參考經差異條款調整後的Hercules貸款協議的有效利率，以釐定租賃開始時各營運租約的遞增借款利率。根據ASC 842中的指導，租賃的組成部分被分為租賃組成部分和非租賃組成部分。可以進行政策選擇，根據該選擇，實體可以選擇不分離租賃和非租賃組成部分。相反，每個租賃組成部分和相關的非租賃組成部分一起作為單個組成部分入賬。對於2019年及以後開始的新的和修訂的辦公室和實驗室租賃，本公司已選擇將租賃和非租賃組成部分作為合併租賃組成部分進行核算。長期資產減值-長期資產包括財產和設備以及經營租賃使用權資產。待持有和使用的長期資產在發生事件或商業環境變化表明資產的賬面價值可能無法完全收回時，進行可回收測試。本公司在決定何時進行減值審核時考慮的因素包括與預期有關的業務表現顯著欠佳、行業或經濟趨勢出現重大負面影響，以及資產用途的重大改變或計劃改變。如果進行減值審查以評估長期資產組的可回收性，本公司將長期資產組的使用和最終處置預期產生的未貼現現金流的預測與其賬面價值進行比較。當資產組的使用預期產生的估計未貼現未來現金流量少於其賬面金額時，減值虧損將在運營虧損中確認。減值損失將基於減值資產組的賬面價值超出其公允價值。截至目前，本公司並未就長期資產錄得任何重大減值虧損。商譽-企業合併在收購法下計入。收購的總收購價根據收購日各自的估計公允價值分配給相關的可識別淨資產。確定收購資產和承擔負債的公允價值需要管理層的判斷，通常涉及重大估計和假設的使用，包括關於未來現金流入和流出、成功概率、貼現率和資產壽命等項目的假設。收購的資產和承擔的負債按其估計公允價值入賬。購買價格超過所收購淨資產的估計公允價值的部分計入商譽。商譽在第四季度每年在報告單位層面進行減值量化測試，或更頻繁地在事件或環境變化表明資產可能減值時進行測試。這類事件或情況的例子包括但不限於，法律或商業環境的重大不利變化、不利的監管行動、公司普通股價格的大幅下降，或意想不到的競爭。該公司已確定其在單一經營部門中運營，並擁有單一報告單位。為進行量化測試，本公司將報告單位的公允價值與其賬面價值進行比較。如果報告單位的公允價值超過其淨資產的賬面價值，商譽不會減損，也不需要進一步測試。如果報告單位的公允價值低於賬面價值，本公司將減值損失金額(如有)計量為報告單位賬面價值超過公允價值的部分。有關公司截至2023年、2022年和2021年12月31日的商譽減值測試的更多信息，請參見附註4。X4製藥公司合併財務報表附註F-11

公允價值計量-公司的某些資產和負債根據公認會計原則按公允價值列賬。公允價值被定義為在計量日市場參與者之間的有序交易中，為資產或負債在本金或最有利的市場上轉移負債而收取或支付的交換價格。用於計量公允價值的估值技術必須最大限度地利用可觀察到的投入，最大限度地減少使用不可觀察到的投入。按公允價值列賬的金融資產和負債應在公允價值層次的以下三個級別之一進行分類和披露，其中前兩個級別被認為是可觀察的，最後一個被認為是不可觀察的：·第一級--相同資產或負債在活躍市場上的報價。·第2級--可觀察到的投入(第1級報價除外)，例如類似資產或負債活躍市場的報價、相同或類似資產或負債不活躍市場的報價、或可觀察到或可由可觀察市場數據證實的其他投入。·第三級--很少或根本沒有市場活動支持的不可觀察的投入，這些活動對確定資產或負債的公允價值具有重要意義，包括定價模型、貼現現金流方法和類似技術。與本公司在Hercules的債務的贖回特徵有關的內含衍生負債(見下文進一步描述)及本公司的未償還C類認股權證按公允價值計量，並採用第3級計量。該公司的現金等價物由投資於美國國債和美國政府機構債務的貨幣市場基金組成，按公允價值列賬，公允價值是根據上述公允價值等級中的1級和2級投入確定的。該公司的有價證券按公允價值計入，公允價值根據第二級投入確定。由於這些負債的短期性質，公司應付賬款和應計費用的賬面價值接近其公允價值。本公司與Hercules簽訂的未償還貸款和擔保協議的賬面價值接近其於2023年12月31日的公允價值，因為債務以浮動市場利率計息，而本公司的信用風險自協議開始以來並未發生重大變化。部門信息-公司已將其首席運營決策者(“CODM”)定義為其首席執行官。CODM將公司的運營作為一個單一的運營部門進行管理，該運營部門包括其單一的可報告部門，以評估業績和做出運營決策。該公司的重點是用於治療罕見疾病的新療法的研究、開發和商業化。研發計劃-奧地利政府研發激勵計劃下的收益被確認為其他收入，其金額等於每個時期發生的符合條件的費用乘以適用的報銷百分比。在收到研究和開發獎勵收益之前發生的符合條件的費用時確認的獎勵收入在綜合資產負債表中作為應收研究和開發獎勵入賬。研發成本-與內部研發和外部研發服務相關的成本，包括藥物開發和臨牀前研究，在發生時計入費用。研發費用包括工資、員工福利、分包商、與設施相關的費用、折舊和攤銷、基於股票的補償、第三方許可費、實驗室用品，以及受聘進行發現、臨牀前和臨牀開發活動和臨牀試驗以及製造臨牀試驗材料的外部供應商的外部成本，以及其他成本。公司根據服務供應商向公司提供的信息對完成特定任務的進度進行評估，確認外部研究和開發成本。對於將來用於研究和開發活動的服務，不可退還的預付款被記錄為預付費用。這種預付費用在相關服務已經完成或不再預期貨物將會交付或所提供的服務時確認為費用。專利費用-所有與提交和起訴專利申請有關的專利相關費用均按支出收回情況的不確定性計入費用。發生的金額被歸類為銷售費用、一般費用和行政費用。X4製藥公司合併財務報表附註F-12

債務發行成本--債務發行成本包括為確保某些債務融資安排下的承諾而支付的款項。該等金額於融資安排期間按實際利息法確認為利息開支。如果融資安排被取消或沒收，或者如果該安排對公司的效用受到其他方面的影響，這些成本將立即確認為利息支出。該公司的綜合財務報表列報了與確認的債務負債相關的債務發行成本，直接從該債務負債的賬面金額中減去。基於股票的薪酬-公司根據授予之日的公允價值來衡量授予員工、非員工和董事的所有基於股票的獎勵，並確認在必要的服務期內(通常是相應獎勵的歸屬期)這些獎勵的補償費用(扣除估計的沒收)。本公司發行基於服務的歸屬條件的股票獎勵，並使用直線法記錄這些獎勵的費用。該公司還發布了基於股票的獎勵和基於業績的歸屬條件，這些條件部分在公司實現運營里程碑時授予，此後兩年隨着員工繼續提供服務而授予。該公司評估實現這些運營里程碑的可能性，並使用加速歸屬模型確認這些獎勵的基於股票的補償，該模型基於截至授予日的獎勵的公允價值及其對每個運營里程碑將達到的日期的最佳估計。公司在其綜合經營報表中對基於股票的補償費用和全面損失進行分類，其方式與對獲獎者的工資成本進行分類或對獲獎者的服務付款進行分類的方式相同。該公司只為預期授予的那部分獎勵確認補償費用。在編制沒收比率估計時，本公司已參考其過往經驗，以評估歸屬前沒收服務為基礎的獎勵。罰沒率調整的影響在調整期間得到充分確認，如果實際罰沒率與本公司的估計有重大差異，本公司可能需要在未來期間記錄基於股票的補償費用的調整。每個股票期權授予的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型估計的。在2019年3月13日之前，該公司是一傢俬人公司，缺乏其普通股的公司特定歷史和隱含波動率信息。因此，本公司根據上市同行公司的歷史波動率估計其預期的普通股價格波動率，並預計將繼續這樣做，直到它擁有關於其自身交易股票價格波動性的足夠歷史數據。本公司股票期權的預期期限是利用“簡化”方法確定的，用於獎勵符合“普通”期權資格的股票。授予非僱員顧問的股票期權的預期期限等於期權授予的合同期限。無風險利率是通過參考授予獎勵時生效的美國國債收益率曲線確定的，時間段大致等於獎勵的預期期限。預期股息率考慮到本公司從未就普通股支付過現金股息，並且預計在可預見的未來不會支付任何現金股息。衍生負債：Hercules貸款贖回功能-本公司與Hercules的貸款協議(見附註7)包含贖回功能，在發生違約時，Hercules可選擇加快並要求償還債務，包括預付溢價，或在其選擇時，對任何逾期利息或本金支付額外的或有利息費用。贖回功能符合衍生工具的定義，因為債務的償還包含相當大的溢價，導致贖回功能與其宿主工具沒有明確和密切的聯繫。因此，該公司將這一衍生工具歸類為其綜合資產負債表上的其他負債(非流動負債)中的負債。衍生負債最初於Hercules貸款協議日期按公允價值入賬，其後於每個報告日期按公允價值重新計量。這一衍生負債的公允價值變動包括在其他負債中，作為其他收入(費用)的組成部分，在綜合經營報表和全面虧損中確認為淨額。此衍生負債的公允價值變動將繼續確認，直至償還Hercules貸款協議項下所有未清償款項或直至Hercules貸款協議終止為止。全面虧損-截至2023年12月31日、2022年12月31日和2021年12月31日的年度，由於公司認為其外國子公司的本位幣為美元，所有外幣重新計量損益均計入淨虧損。累計其他全面虧損包括截至2019年12月31日止年度的外幣折算調整數119,000美元，在美元被指定為X4奧地利的功能貨幣之前計入其他全面虧損。截至2023年12月31日，公司可銷售債務證券組合的未實現收益名義上計入綜合經營報表的利息收入和全面虧損。X4製藥公司合併財務報表附註F-13

所得税--本公司採用資產負債法核算所得税，該方法要求確認已在合併財務報表或公司納税申報單中確認的事件的預期未來税務後果的遞延税項資產和負債。遞延税項資產及負債乃根據財務報表與資產及負債的税基之間的差額，採用預期差額將撥回的年度的現行税率釐定。遞延税項資產和負債的變動計入所得税準備。本公司評估其遞延税項資產從未來應課税收入中收回的可能性，並根據現有證據的權重，認為所有或部分遞延税項資產更有可能無法變現，並通過計入所得税費用建立估值撥備。透過估計預期未來應課税溢利及考慮審慎及可行的税務籌劃策略，評估收回遞延税項資產的潛力。公司對合並財務報表中確認的所得税的不確定性進行會計處理，採用兩步法來確定應確認的税收優惠金額。首先，必須對税收狀況進行評估，以確定税務機關在外部審查後維持這種狀況的可能性。如果税務狀況被認為更有可能持續，則對税務狀況進行評估，以確定在合併財務報表中確認的利益金額。可確認的受益金額是在最終和解時實現可能性大於50%的最大金額。每股淨虧損--普通股股東應佔每股基本淨虧損的計算方法為：普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數。此外，在截至2022年12月31日及2021年12月31日的年度內，根據公司B類認股權證的規定，每股未發行B類認股權證的行權價調整為隨後出售普通股的價格。該等調整列作視為股息，就基本每股盈利而言，調整普通股股東可獲得的淨虧損。考慮到公司普通股的歷史波動性和已發行的B類認股權證的估計剩餘壽命，按照布萊克-斯科爾斯定價模型計算被視為股息。已發行基本股票包括公司已發行預籌資認股權證的加權平均效果，行使這些認股權證只需要很少或根本不需要為交付普通股股份支付對價。普通股股東應佔攤薄淨虧損是通過調整普通股股東應佔淨虧損以根據稀釋證券的潛在影響重新分配未分配收益來計算的。普通股股東應佔稀釋每股淨虧損的計算方法為：普通股股東應佔稀釋淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數，包括潛在的普通股稀釋股。就這一計算而言，已發行的股票期權、未授予的限制性股票單位和購買普通股的認股權證被視為普通股的潛在稀釋股份。在其他披露增強措施中，ASU 2023-07要求擁有一個可報告部門的實體，如公司，披露其可報告部門的一般信息，例如被確認為首席執行官的個人的頭銜和職位，可報告部門提供的產品和服務的類型，由首席執行官審查的損益衡量標準，以及與應報告部門相關的其他財務結果，如利息收入、利息支出和折舊。ASU 2023-07中的修訂將在截至2024年12月31日的三個年度的綜合財務報表中對公司生效，必須追溯採用。雖然本公司繼續評估ASU 2023-07的潛在影響，但本公司並不認為採用ASU 2023-07會對其綜合財務報表產生重大影響。2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09，所得税(主題740)改進所得税披露(“ASU 2023-09”)。ASU 2023-09中的修正案要求各實體每年披露所得税税率調節中的特定類別，並在調節項目的影響超過一定閾值的情況下提供有關調節項目的補充信息。ASU 2023-09還將要求更多地披露與已支付所得税有關的分類信息。ASU 2023-09中的修訂將在公司2024年12月31日的綜合財務報表中生效。 合併財務報表註釋F-14

當採用時，合併財務狀態。3.許可、合作及融資安排Genzyme協議於2014年7月，本公司與Genzyme訂立許可協議(“Genzyme協議”)，據此，本公司獲授予Genzyme擁有或控制的若干與CXCR4受體相關的專利及知識產權的獨家許可，以開發及商業化含有許可化合物(包括但不限於Mavorixafor)的產品，用於所有治療、預防及診斷用途(自體及異體人類幹細胞治療除外)。根據Genzyme協議的條款，該公司有義務以商業上合理的努力開發和商業化授權產品，供美國和至少其他一個主要市場國家在該領域使用。本公司有權將包括Mavorixafor在內的特許權利的再許可授予第三方。2023年，FDA接受了該公司尋求批准口服每日一次的Mavorixafor治療12歲及以上突發奇想綜合徵患者的NDA，從而產生了500萬美元的里程碑。這筆款項已包括在研發費用中，並於2023年第四季度支付。截至2023年12月31日，該公司有義務支付未來總額高達2000萬美元的里程碑式付款，這取決於該公司是否實現了與特許產品有關的某些臨牀階段的監管和銷售里程碑。根據Genzyme協議，700萬美元的監管里程碑付款將在FDA批准本公司的保密協議後支付，並有可能在未來五至六個月內支付。其餘的監管里程碑包括：(I)300萬美元用於EMA接受公司的第一個藥物申請；(Ii)EMA通知監管機構批准我們的第一個藥物申請後獲得500萬美元。該公司還必須一次性支付50萬美元、150萬美元和300萬美元的銷售里程碑款項，累計淨銷售額分別為5000萬美元、1.5億美元和3.0億美元。公司還有義務根據公司根據協議銷售的特許產品的淨銷售額支付Genzyme分級特許權使用費。在該公司的候選藥物首次在美國銷售時，該公司將對年淨銷售額徵收6%至1.5億美元的特許權使用費，對年淨銷售額在1.5億美元至3億美元之間的部分徵收10%的特許權使用費，此後對年銷售額超過3億美元的部分徵收12%的特許權使用費。為每種許可產品支付版税的義務在國家/地區的基礎上到期，最晚的時間為(I)涵蓋該許可產品的許可專利權在該國到期，(Ii)在該國的監管排他性到期，以及(Iii)該許可產品在該國首次商業銷售後十年。在特定情況下，包括在任何國家/地區，如果公司需要從任何第三方獲得許可，如果公司的專利權可能侵犯第三方的專利權，如果許可產品不在該國的有效索賠範圍內，或者如果仿製藥的銷售在該國達到特定門檻，則特許權使用費費率可能會根據協議降低。如本公司根據Genzyme協議訂立再許可，本公司將有責任向Genzyme支付若干由分許可持有人支付予本公司的預付費用、維護費、里程碑付款及特許權使用費的百分比。根據Genzyme協議，公司將自行製造和供應，或與Genzyme或第三方訂立製造或供應協議，以製造和供應許可化合物和每種許可產品的臨牀和商業供應。本公司還負責與許可專利權的申請、起訴和維護有關的所有費用。Genzyme協議將一直有效，直到所有國家/地區的所有許可產品的版税期限結束。Genzyme協議可由任何一方在發生重大違約且90天內仍未得到補救的情況下由任何一方提前至少90天通知終止，或由任何一方因另一方破產或破產而終止，如果公司對許可的專利提出質疑，由Genzyme立即終止，或如果出現重大安全問題，由公司立即終止。截至2022年及2021年12月31日止年度，本公司並無根據Genzyme協議向Genzyme產生任何付款責任。X4製藥公司合併財務報表附註F-15

於二零一六年十二月，本公司與喬治城大學(“喬治城大學”)訂立許可協議(“喬治城協議”)，據此，本公司取得獨家全球許可，製造、製造、使用、銷售、要約出售及進口由喬治城大學共同擁有的專利權所涵蓋的產品。授予該公司的權利是用於人類和動物的所有疾病適應症的所有治療、預防和診斷用途。根據喬治敦協議的條款，該公司一次性支付50000美元的預付款，該公司可能被要求支付與其產品商業銷售相關的總計80萬美元的里程碑式付款。根據喬治敦協議，該公司獨自負責其各自領土上的所有開發和商業化活動及成本。本公司還負責與許可專利權的申請、起訴和維護有關的所有費用。喬治敦協議的有效期將持續到產品專利權範圍內的最後一項有效權利要求到期為止。在下列情況下，喬治敦大學可終止協議：(I)本公司未能在收到通知後30天內支付任何款項且未能糾正此類違約行為；(Ii)本公司未能履行獲得和維持保險的義務且未能在收到通知後45天內糾正此類違約行為；或(Iii)本公司宣佈無力償債或破產。公司可在至少60天的書面通知後隨時終止喬治敦協議。於截至2023年、2023年、2022年及2021年12月31日止年度內，本公司並無根據喬治敦協議向喬治城支付任何付款責任，亦無根據喬治敦協議支付或到期支付任何里程碑款項。貝絲以色列女執事醫療中心協議於2016年12月，本公司與貝絲以色列女執事醫療中心(“BIDMC”)訂立許可協議(“BIDMC協議”)，根據該協議，本公司獲得全球獨家許可，製造、製造、使用、銷售、發售及進口由BIDMC共同擁有的專利權所涵蓋的產品。授權給該公司的權利適用於所有使用領域。根據BIDMC協議的條款，該公司一次性支付2萬美元的預付款，該公司負責未來所有專利訴訟費用。由於所收購的技術代表正在進行的研究和開發，因此公司在綜合經營報表中將預付款記為研發費用，未來沒有其他用途。BIDMC協議的期限將持續到涵蓋許可產品的專利權內的最後一個有效權利要求到期為止。在下列情況下，北控可終止協議：(I)本公司未能在收到通知後15天內支付任何款項及未能糾正該等違約行為；(Ii)本公司嚴重違反北控協議的任何重大條款，且未能在收到通知後60天內作出補救；或(Iii)本公司宣佈無力償債或破產。本公司可在發出至少90天的書面通知後隨時終止BIDMC協議。於截至2023年、2022年及2021年12月31日止年度內，本公司並無根據BIDMC協議承擔任何付款責任。根據Dana Farber癌症研究所協議，本公司於2020年11月與Dana Farber癌症研究所(“DFCI”)訂立許可協議(“DFCI協議”)，根據該協議，本公司取得非排他性、收取使用費的許可，以使用、製造、製造、開發、營銷、進口、分銷、銷售及銷售DFCI擁有的專利權所涵蓋的產品。根據DFCI協議的條款，公司一次性支付25,000美元和約35,000美元的預付費用，用於償還DFCI過去與專利權有關的專利費用。該公司將支付DFCI正在進行的專利訴訟費用的25%，以及前三年每年1萬美元的許可證維護費，隨後三年每年4萬美元，之後每年5萬美元，直到商業化。該公司可能被要求支付與開發、監管和商業銷售活動有關的里程碑式付款，總額高達約3230萬美元。到目前為止，還沒有發生過這種里程碑式的付款。由於所收購的技術代表正在進行的研究和開發，公司在綜合經營報表中將預付款計入研發費用和全面虧損，未來沒有替代用途。DCFI協議的期限將持續到產品專利權內的最後一項有效權利要求到期為止。如果發生某些事件，DFCI可能會終止協議。研究和開發激勵計劃公司參與了奧地利政府提供的一項研究和開發激勵計劃，根據該計劃，公司有權獲得奧地利政府對公司在奧地利的子公司發生的符合條件的研究和開發費用的一定比例的報銷。根據該計劃，公司通過X4奧地利公司支付的符合條件的研發費用的報銷率為本年度的14%。X4奧地利還參加了新冠肺炎激勵計劃，該計劃在規定的時間段內為符合條件的資本支出提供補償。X4製藥公司合併財務報表附註F-16

本公司確認來自奧地利研發獎勵的獎勵收入，只要發生了符合條件的費用，有合理的保證將收到付款，並且對價可以可靠地衡量。管理層對公司的研發活動和支出進行了評估，以確定哪些活動和支出可能符合上述研發激勵計劃的條件。在每個報告日期，管理層根據當時可獲得的信息估計公司可獲得的可報銷獎勵收入。截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度，根據這些計劃到期的金額分別為60萬美元和120萬美元，這些金額包括在合併資產負債表上的研發激勵應收賬款中。於截至2023年、2022年及2021年12月31日止年度內，本公司分別錄得60萬美元、50萬美元及80萬美元與綜合經營報表有關的收入及“其他收入”內的全面虧損。阿比斯科協議於2019年7月，本公司與阿比斯科訂立許可協議(“阿比斯科協議”)。根據阿比斯科協議條款，本公司授予阿比斯科獨家權利，於內地中國、臺灣、香港及澳門(“阿比斯科地區”)開發、生產及商業化馬伏裏沙福。根據該協議，阿比斯科在阿比斯科地區擁有獨家權利，可以在多種腫瘤學適應症中開發和商業化與檢查點抑制劑或其他藥物結合使用的馬伏裏沙福。該公司保留在世界其他地區為所有適應症開發和商業化中國以外的Mavorixafor的全部權利，並有能力利用阿比斯科合作產生的數據用於世界其他地區的發展。假設阿比斯科公司在6個適應症中開發了mavorixafor，該公司將有權獲得高達2.14億美元的里程碑式付款，這一金額將根據批准的特許產品的最終銷售額(如果有的話)而有所不同。此外，在阿比斯科地區將Mavorixafor商業化後，該公司有資格獲得批准的特許產品淨銷售額的分級特許權使用費，百分比範圍為較低的兩位數。阿比斯科有義務利用商業上合理的努力，在阿比斯科領土上開發和商業化馬沃裏沙福。阿比斯科負責與在阿比斯科地區進一步開發、製造和商業化馬沃裏沙福有關的所有活動和費用。該公司確定，未來臨牀和商業用品的銷售是可選商品，將取決於客户未來的購買決定，並不代表阿比斯科協議中的履約義務。該公司的結論是，臨牀用品的收費金額將反映市場價值，因此，AbBisko協議沒有對在合同開始時被視為材料的此類用品提供折扣。在得出這些結論時，該公司考慮了許可化合物製造過程的複雜性，以及AbBisko未來直接從其他製造商獲得該化合物的潛在能力。該公司預計，它將在將來向AbBisko交付此類臨牀供應(以及商業供應，如果適用)時確認收入。在每個報告期內，當不確定事件得到解決或發生其他情況變化時，本公司重新評估交易價格，包括交易價格中包含的里程碑和所有限制金額的估計可變對價。X4製藥公司合併財務報表附註F-17

4.金融資產和負債的公允價值下表列出了該公司按公允價值經常性計量的金融資產和負債的信息，並指出了用於確定此類公允價值的公允價值等級：截至2023年12月31日的公允價值計量使用：(千)第1級第2級第3級總資產：現金等價物--貨幣市場基金和美國國庫券。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。76,856美元4,985美元-81,841美元有價證券-美國國庫券、美國國庫券和聯邦政府機構債券。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-15,000-15,000$76,856$19,985$-96,841負債：內含衍生負債$-$-$10$10 C類認股權證負債(注10)15,683 15,683$-$-15,693$15,693使用：(千)1級2 3級總資產：現金等價物-貨幣市場基金。。。。。。。。。。。$70,170$2,858$-$73,028$70,170$2,858$-$73,028負債：內含衍生負債$-$-$10$10 C類認股權證負債23,131 23,131$-$-$23,141$23,141所有可銷售證券均歸類為短期投資，因為所有證券都將在一年內到期，包括對美國國庫券、美國國庫券和聯邦政府機構票據的投資。每項投資的攤餘成本，無論是單獨的還是整體的，都接近公允價值。該公司評估了非臨時性減值的每種有價證券，得出的結論是，截至2023年12月31日，沒有有價證券遭到減值。該公司的現金等價物包括投資於美國國債的貨幣市場基金和對美國國債的直接投資。貨幣市場基金的估值基於活躍市場對相同資產的報價，這是一種1級衡量標準。美國國庫券的估值使用在活躍市場上可觀察到的類似證券的投入，這代表了公允價值等級中的第二級衡量標準。(以千計)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。攤銷成本。。。。。未實現公允價值未實現總額。。。美國國債。。。。。。。。。。。。。。。2927000。。。。。3000美元。。。。。。。。0。。。。。。。。。。。2930000。。。。。聯邦政府機構證券。。。12068000。。。。7000人。。。。。。。。5000美元。。。。。。。。12070000。。。。可供出售的債務證券總額。。。14995000。。。。10000。。。。。。。5000美元。。。。。。。。15000000。。。。X4製藥公司合併財務報表附註F-18

下表提供了公司C類和PIPE認股權證負債和衍生負債的公允價值總和的前滾，這些負債的公允價值是使用第3級投入確定的：(以千為單位)截至2020年12月31日的嵌入衍生負債PIPE認股權證負債C類認股權證負債餘額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$455$-$-公允價值變動。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。366--2021年12月31日的餘額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。821--發行C類認股權證。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-41,249 21,526公允價值變動。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(811)(2,495)1,605個改敍為永久權益。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-(38,754)-2022年12月31日的餘額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。10-23,131行使時重新分類為永久股權。。。。。。。。。。。。(374)公允價值變動。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-(7,074)2023年12月31日的餘額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。10美元-15,683美元內含衍生負債估值-與本公司與Hercules的貸款協議(見附註7)相關而確認的內含衍生負債的公允價值，與因Hercules違約而產生的額外費用相關，是根據市場上無法觀察到的重大投入確定的，這是公允價值層次中的第三級計量。在綜合資產負債表的其他非流動負債中報告的這一嵌入衍生負債的公允價值，由公司在每個報告日期部分根據第三方估值的結果進行估計，第三方估值是根據折現現金流模型編制的，該模型考慮了違約事件發生贖回的時機和可能性、違約事件的預付款費用或或有利息的潛在金額以及公司風險調整後的貼現率17%。截至2023年12月31日和2022年12月31日，這項衍生負債的公允價值為1萬美元。認股權證責任-管道認股權證責任-2022年7月6日，該公司發行了認股權證，用於以私募方式購買其普通股(“管道認股權證”)。於發行時，持有人行使管道認股權證的條件是本公司增加其授權股份。由於發行時沒有足夠的授權股份，管狀認股權證被歸類為負債並按公允價值計量。2022年9月1日，在股東批准增加公司的授權股份後，管狀認股權證符合永久股權會計所需的所有標準，因此，公司通過“其他收入(費用)”重新計量認股權證負債的公允價值，並將認股權證負債的公允價值重新歸類為額外實收資本。C類認股權證責任-2022年12月，該公司發行了C類認股權證，用於在公開發行中購買其普通股。C類認股權證在綜合資產負債表中作為負債入賬，並在期末通過“其他收入(費用)”調整為公允價值。該公司使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型計算管道認股權證和C類認股權證的公允價值，計算方法如下：管道認股權證2022年7月6日(發行)2022年9月1日(重新分類為永久股權)2022年12月31日2022年12月31日普通股價格。。。。。。。。。。。。。。。。。$1.09$1.04$0.93$0.99$0.84無風險利率。。。。。。。。。。。。。。。。。3.0%3.3%3.8%4.0%3.9%預期期限(年)。。。。。。。。。。。。。。5.0 4.9 5.0 4.9 3.9預期波動。。。。。。。。。。。。。。。。。。。預期股息率97.3%97.5%101.8%101.7%96.2%。。。。。。。。。。。。。。-%X4製藥公司合併財務報表附註F-19

商譽減值將於第四季度每年在報告單位層面進行減值量化測試，或更頻繁地在事件或情況變化表明資產可能減值時進行測試。在2021年第四季度，公司的市值，即公司普通股價格乘以已發行普通股的價格，低於公司包括商譽在內的淨資產價值。由於公司普通股的市場價格持續下跌，根據公司2021年12月31日的市值確定的公司單一報告單位的公允價值低於其賬面價值，公司得出商譽減值的結論。因此，公司記錄了980萬美元的減值費用，以將截至2021年12月31日的商譽賬面金額減少到1740萬美元。該公司測試了截至2023年12月31日的商譽減值，並得出結論認為商譽沒有進一步減值。如果公司普通股的市值下降，未來可能會計入額外的減值費用。下表提供了公司商譽和累計減值損失的前滾。商譽，截至2020年12月31日的累計減值損失商譽。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。減值損失27,109美元-27,109美元。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。-(9,758)(9,758)2021年12月31日的商譽。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。27,109(9,758)17,351截至2022年12月31日的商譽..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。27,109(9,758)17,351截至2023年12月31日的商譽..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$27,109$(9,758)$17,351 5.財產和設備財產和設備淨額如下：(以千計)2022年12月31日租賃改善..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$228$228傢俱和固定裝置。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。1,301 1,268台計算機設備。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。160 173軟件。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。24 24實驗室設備。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。減少651 639 2 364 2 332：累計折舊和攤銷..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(1,619)(1,228)$745$1,104與財產和設備有關的折舊和攤銷費用在截至2023年12月31日、2022年和2021年12月31日的年度分別約為41.9萬美元、51.3萬美元和49.9萬美元。X4製藥公司合併財務報表附註F-20

6.應計費用應計費用包括：(千)2023年12月31日應計僱員薪酬和福利。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。8 195美元6 592美元應計外部研究和開發費用。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。2,804,3906人應計專業費用。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。1 195 571筆應計遞延融資費。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。-591個其他。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。622 374$12,816$12,034 7.長期債務包括：(千)2023年12月31日2022年12月31日長期債務本金..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$55,000$32,500債務貼現，扣除增加額。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(917)(196)定期付款的累計應計項目。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。487 1,315長期債務。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。減少54,570 33,619：長期債務的當前部分。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。-(1,315)長期債務，扣除當前部分。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。54,570美元32,304 Hercules貸款協議於2018年10月，本公司與Hercules Capital Inc.訂立了經不時修訂的貸款及擔保協議。2023年1月，本公司與Hercules Capital，Inc.(代理及貸款人)、Hercules Capital Funding IV LLC及Hercules Capital Funding Trust 2022-1(統稱“Hercules”)訂立第二份經修訂及重新簽署的貸款及擔保協議(“第二A&R Hercules貸款協議”)。於2023年8月2日，Hercules及本公司與Hercules就第二份A&R Hercules貸款協議(經修訂後的“Hercules貸款協議”)訂立修訂(“修訂”)。Hercules貸款協議規定了高達1.15億美元的定期貸款安排，根據該協議，公司迄今已借入總計5500萬美元的定期貸款，這是截至2023年12月31日的最高借款金額。定期貸款安排包括：(1)在2023年8月最近一項修正案生效前未償還的3,250萬美元(“轉換餘額”)；(2)修正案結束時提取的2,250萬美元定期貸款部分；(3)至多2,000萬美元的額外付款，在美國可能批准Mavorixafor用於心血來潮綜合症患者(“批准”)後，將分一次或兩次抽籤提供，直至(A)批准後45天和(B)第一次抽籤後2024年9月30日，如果是第二次抽籤，直至2024年12月15日；(Iv)750萬美元的額外款項，將在(A)達到與臨牀開發相關的某些里程碑後45天和(B)2024年12月15日之前獲得；以及(V)最多3250萬美元的額外款項，這筆資金將由Hercules全權酌情批准。Hercules貸款協議下的借款按浮動利率計息，利率等於(I)10.15%或(Ii)《華爾街日報》最優惠利率加3.15%中的較大者。一旦發生違約事件，直至此類事件不再持續為止，適用於借款的利率將上調4.0%。借款在2025年3月1日之前按月只計利息償還，從2025年4月1日(“攤銷日”)起按月等額償還本金和應計利息，直至貸款到期日。如果在X4製藥公司或之前獲得批准，攤銷日期可能延長至2026年10月1日。合併財務報表附註F-21

2026年9月30日，沒有違約事件發生。這些貸款將於2026年10月1日到期；但條件是，如果根據前述句子延長攤銷日期，則該到期日將延長至2027年7月1日。根據公司的選擇，公司可以預付所有但不少於全部未償還借款，但在2024年1月6日至2025年1月5日的一年期間預付2%的溢價，此後預付1%的溢價。此外，Hercules貸款協議規定支付210萬美元的期末費用，外加修訂後提取的貸款本金總額(如有)的3.5%，於較早到期日或在悉數償還Hercules貸款協議下的所有債務時支付。Hercules貸款協議項下的借款以本公司除知識產權以外的幾乎所有個人財產和其他資產為抵押(但包括獲得付款的權利和出售、許可或處置知識產權的收益)。根據大力神貸款協議，該公司已同意正面和負面契諾。在2025年1月31日之前，公司必須在Hercules擁有優先擔保權益(“合格現金”)的一個或多個賬户中持有現金，總金額至少等於2000萬美元。·在2025年1月31日及之後，這一金額必須至少等於大力神貸款協議下未償還貸款本金總額的20%。·自2025年1月31日起及之後，公司必須保持經公司董事會批准的產品淨收入至少為其預測的55%的往績六個月淨收入(業績契約)。然而，在下列期間內，本公司將放棄履約條款：(I)本公司持有的合格現金總額至少相當於經修訂貸款協議下未償還貸款的75%，或(Ii)兩者兼而有之；(X)本公司維持市值(定義見Hercules貸款協議)至少4.5億美元；及(Y)本公司持有的合格現金總額至少相當於未償還貸款的45%。Hercules貸款協議還限制了本公司產生額外債務、支付股息、侵犯其知識產權或從事某些基本業務交易(如合併或收購其他業務)的能力，但某些例外情況除外。本公司根據Hercules貸款協議確認利息開支如下：截至2023年2022年2021年止年度的利息開支總額(以千計)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。5,777美元3,989美元3,642非現金利息支出。。。。。。。。。。。。。。。。。。$929$918$756截至2023年12月31日，Hercules貸款協議的年有效利率為13.6%。於截至2023年12月31日止年度內，並無根據Hercules貸款協議到期或支付本金。根據Hercules貸款協議，在截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度內分別支付了210萬美元和80萬美元的期末付款。截至2023年12月31日，根據Hercules貸款協議到期的未來本金和應計期末付款如下(以千為單位)：截至2024年12月31日的年度總計。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-2025年。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。24,720,2026.。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。30,767筆長期債務，包括期末付款。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。55,487美元截至2022年12月31日，公司有意願和能力將Hercules貸款協議的短期本金義務再融資給長期貸款，如2023年1月6日簽訂的第二份A&R Hercules貸款協議所表明的那樣。因此，2022年12月31日合併資產負債表上的短期債務只包括在合併資產負債表日期一年內到期的某些期末付款的應計部分，這些款項在X4製藥公司一年內仍然到期。合併財務報表附註F-22

2023年1月6日再融資後的合併資產負債表日期。8.租賃公司與公司在馬薩諸塞州波士頓和奧地利維也納的設施簽訂了租賃協議，前者是公司的主要執行辦事處，後者是公司的研究和開發中心。公司轉租給第三方的馬薩諸塞州沃爾瑟姆租約於2023年12月到期。沒有與任何租賃協議相關的限制或財務契約。波士頓租賃-公司在馬薩諸塞州波士頓租用了約28,000平方英尺的辦公空間(“波士頓租賃”)，作為公司的總部。基本租金支付約為每年110萬美元，外加某些運營費用。波士頓租賃的期限將持續到2026年11月，除非提前終止。如業主同意，本公司有權將該物業轉租，並有權按當時的有效市場租金續訂波士頓租約五年。為了業主的利益，公司需要以信用證的形式支付60萬美元的保證金。沃瑟姆租賃-本公司在馬薩諸塞州沃爾瑟姆租賃了約6,000平方英尺的辦公空間(“沃瑟姆租賃”)。經修訂的Waltham租約於2019年1月1日開始，2023年12月31日到期。本公司在租賃期內將該空間轉租予第三方，該等轉租收入載於下表。使用權資產在租賃期五年內攤銷為租金費用，租賃期滿後即作廢。維也納奧地利租賃-本公司在奧地利維也納擁有約1,200平方米實驗室和辦公空間的經營租賃(“維也納租賃”)，於2021年2月開始，租期為七年。維也納租賃公司的年基本租金約為28.8萬美元。截至2023年12月31日、2022年12月31日和2021年12月31日的三個年度的租賃費用構成如下(以千為單位)：截至12月31日的年度，租賃成本2023年2022年2021年固定運營租賃成本。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$2,084$2,080$2,087短期租賃費。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。--42租賃總費用。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$2,084$2,080$2,129經營租賃的營運現金流出。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。1,385美元1,354美元1,257美元租賃資產，以換取新的經營租賃負債。。$-$-$1,343加權平均剩餘租期-經營租賃。。。。。。。。。。。3.2年4.0年5.0年加權平均貼現率-經營租賃。。。。。。。。。。。。。。。。。。轉租收入11.5%11.4%11.3%。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$195$196$196 X4製藥公司合併財務報表附註F-23

截至2023年12月31日開始的租賃協議下到期的租賃負債到期日如下(以千計)：租賃負債到期日2024年經營租賃。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。1,382,2025美元。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。1411個2026年。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。1341 2027。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。288 2028及以後。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。47租賃付款總額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。少了4469英鎊：利息。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(758)截至2023年12月31日的經營租賃負債總額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。3,7119美元9.承諾和意外情況公司與臨牀研究機構(CRO)簽訂了協議，根據協議，公司和CRO正在進行Mavorixafor的臨牀試驗，用於治療突發症狀和慢性中性粒細胞減少症。本公司可以根據這些協議的合同條款發出通知來終止這些協議，並將產生提前終止費用。該公司還與合同製造組織(“CMO”)達成協議，生產用於臨牀試驗的Mavorixafor，並支持將CMO的製造過程作為NDA過程的一部分進行驗證。該公司與生產用於該公司臨牀藥物供應的原料藥批次的CMO達成的協議中包含取消條款，該條款將要求該公司在取消時支付高達全部合同價值的費用。截至2023年12月31日，該公司約有150萬美元的此類承諾已到位，但須遵守註銷條款。許可協議-有關公司的許可協議摘要，請參閲附註3，該協議要求公司根據未來的運營事件支付或有里程碑和特許權使用費。賠償協議-在正常業務過程中，公司可以就某些事項向供應商、出租人、業務合作伙伴和其他各方提供不同範圍和條款的賠償，包括但不限於因違反此類協議或第三方提出的知識產權侵權索賠而產生的損失。此外，本公司已與其董事會成員及行政人員訂立彌償協議，要求本公司(其中包括)就他們作為董事或行政人員的身份或服務而可能產生的若干法律責任作出彌償。根據這些賠償協議，公司未來可能需要支付的最大潛在金額在許多情況下是無限制的。到目前為止，本公司尚未因該等賠償義務而產生任何重大成本。本公司目前不知道有任何賠償要求，在截至2023年12月31日或2022年12月31日的綜合財務報表中也沒有應計任何與該等債務相關的負債。法律訴訟-公司不是任何訴訟的一方，也沒有為任何訴訟責任建立應急準備金。於每個報告日期，本公司評估潛在虧損金額或潛在虧損範圍是否根據權威性指引處理或有事項的規定而可能及合理地評估。本公司在發生與該等法律訴訟有關的費用時支出.10.普通股和可贖回普通股--截至2023年12月31日，經修訂和重述的公司註冊證書授權公司發行5億股面值0.001美元的普通股。公司普通股持有人的投票權、股息和清算權受制於優先股持有人的權利、權力和優先權，並受其制約。每一股普通股使持有者有權對提交公司股東表決的所有事項投一票。普通股股東有權獲得董事會宣佈的股息。到目前為止，還沒有宣佈或支付現金股息。X4製藥公司合併財務報表附註F-24

自動櫃員機銷售協議於2020年8月7日，本公司與B.Riley Securities，Inc.，Cantor Fitzgerald&Co.及Stifel，Nicolaus&Company，Inc.(統稱為“銷售代理”)訂立受控股權發售SM銷售協議(“ATM銷售協議”)，根據該協議，本公司可全權酌情透過一名或多名銷售代理髮售及出售其普通股股份，總髮行價最高可達7,500萬美元。迄今為止，該公司已根據自動櫃員機銷售協議出售了約1,430萬美元的普通股(扣除發售成本)。2021年第一季度私募於2021年3月18日，本公司與數家機構及認可投資者訂立證券購買協議，據此，本公司同意以私募方式發行及出售合共6,271,836股普通股、229,885股可贖回普通股，以及向若干投資者提供預資金權證以代替普通股，按每股普通股8.70美元的價格(或每股預資金權證8.69美元)購買合共50,000股普通股。私募於2021年3月23日結束，在扣除公司應支付的發售費用之前，公司獲得了5500萬美元的毛收入。2021年8月，購買了可贖回普通股的投資者行使了其選擇權，以每股8.70美元的原始購買價將其持有的229,885股可贖回普通股回售給公司，總金額為200萬美元。該公司將可贖回普通股的賬面金額調整為其贖回價值，並隨後註銷了這些股票。林肯公園資本基金購買協議於2022年1月14日，本公司與林肯公園資本基金有限責任公司(“林肯公園”)訂立證券購買協議(“LPC購買協議”)及登記權協議(“註冊權協議”)，根據該協議，本公司有權在LPC購買協議為期36個月的期間內，應公司不時提出的要求，向林肯公園出售總值高達5,000萬美元的普通股，惟須受LPC購買協議所載若干限制及條件的規限。作為訂立LPC購買協議的代價，公司向林肯公園發行了230,414股普通股作為初始承諾費。於2022年1月14日簽署LPC購買協議及註冊權協議後，本公司根據LPC購買協議向林肯公園出售合共1,382,488股普通股，每股價格為2.17美元，總代價約為300萬美元。2022年第1季度管道於2022年3月3日，本公司訂立證券購買協議，根據該協議，本公司同意以私募方式向投資者發行及出售900,000股普通股(“2022年第1季度管道”)，價格為每股1.8美元，即截至2022年3月2日止連續三十(30)個交易日期間本公司在納斯達克證券市場報價的普通股成交量加權平均價格。和預資金權證，以每股預資金權證1.79美元的收購價購買766,666股普通股(相當於每股1.80美元減去每股此類預資金權證的行使價0.01美元)。預籌資權證可在其原定發行日期之後的任何時間行使，且沒有到期日。2022年第一季度管道於2022年3月7日關閉，在扣除公司應支付的發售費用之前，公司獲得了300萬美元的毛收入。根據一項關聯註冊權協議，公司於2022年4月提交了一份關於轉售這些證券的註冊聲明。於2022年6月30日，本公司與數間機構及認可投資者訂立證券購買協議，據此，本公司同意以私募方式發行合共37,649,086股普通股，並向若干投資者發行預資資權證，以取代普通股，按每股普通股1.095美元(或每股預資金權證1.094美元)及50,925,365股認股權證(“認股權證”)的價格購買合共13,276,279股普通股。每份認股權證的行權價相當於每股1.095美元，並將於其最初發行日期60個月後到期。每一份預籌資權證的價格相當於2022年第二季度出售的每股1.095美元的價格，減去每股此類預籌資權證的行權價0.001美元。預籌資權證可在原始發行後的任何時間行使，但須受某些實益所有權限制，且不會失效。2022年第二季度管道於2022年7月6日關閉，在扣除公司支付的發售費用之前，公司獲得了5570萬美元的毛收入。X4製藥公司合併財務報表附註F-25

任何認股權證的行使均以本公司增加其授權股份為條件。因此，公司於2022年9月1日召開了股東特別會議，股東們批准根據公司註冊證書修正案，將普通股法定股票數量從1.25億股增加到5億股。截至2022年7月6日，由於授權和可用的普通股不足，認股權證不符合永久股權會計所需的標準。因此，公司將發售所得毛收入中的4,120萬美元分配給認股權證的公允價值，記為認股權證負債，剩餘的1,350萬美元分配給普通股和預先融資的認股權證，並記錄為永久股權。權證負債的公允價值是使用Black-Scholes期權估值模型計算的。該公司還將部分交易費用(包括佣金和法律費用)分配給認股權證負債，並在2022年第二季度管道關閉時在其他費用中支出約290萬美元。在股東批准增加公司的授權股份後，認股權證符合永久股權會計所需的所有標準，因此，公司通過收益重新計量了認股權證負債的公允價值，導致約250萬美元的收入包括在其他收入(支出)中，並將認股權證負債的公允價值重新歸類為額外的實收資本。同樣於2022年6月30日，本公司訂立一項登記權協議，據此，本公司同意登記轉售於2022年第二季度管道內發行的普通股，以及發行與預籌資權證及於發售中出售的認股權證相關的普通股股份。該註冊聲明於2022年7月29日提交，並於2022年8月5日被美國證券交易委員會宣佈生效。2022年第四季度公開發行2022年12月7日，公司出售了52,300,000股普通股，並以預資權證代替普通股，購買了6,800,000股普通股，以及隨附的C類認股權證，購買了32,762,947股普通股。普通股以每股1.1美元的價格向公眾發行，隨附的C類認股權證和預籌資權證以每股1.099美元的價格發行預籌資權證和附帶的C類認股權證。C類認股權證的行使價格為1.50美元，自發行之日起5年內到期，並可立即行使，但有一定的限制。此次發行的總收益為6510萬美元，扣除承銷折扣和發行費用後，於2022年12月9日結束。該公司的結論是，C類認股權證不符合ASC 815-40規定的股權合同範圍例外，因為在發生合併等基本交易時，某些條款可能要求公司調整與固定換固定期權定價模式不一致的結算值。因此，截至發行日，公司根據C類認股權證的公允價值將發售所得毛收入中的2150萬美元分配給C類認股權證，並將其記為認股權證負債，其餘4360萬美元分配給普通股和預先融資的認股權證，並記錄為永久股權。C類認股權證負債其後已於2022年12月31日調整至公允價值，並將於其後每個資產負債表日調整至公平價值，直至認股權證結清為止。C類認股權證的公允價值變動被確認為其他收入(費用)的組成部分，在綜合經營報表和全面虧損中為淨額。C類認股權證負債的公允價值按Black-Scholes期權估值模型計算，詳情見附註4。本公司還將部分交易費用(包括佣金和法律費用)分配給C類認股權證負債，並在2022年第四季度公開發售結束時在其他費用淨額中支出約170萬美元。本公司於2023年5月15日訂立證券購買協議，根據該協議，本公司同意以私募方式向數名機構及認可投資者(“投資者”)發行及出售34,521,046股普通股，每股價格為1.52美元，以及預資金權證，以每股預資金權證1.519美元的收購價購買8,263,157股普通股(相當於每股1.52美元減去每股該等預資金權證的行使價0.001美元)。預籌資權證可在原始發行後的任何時間行使，但須受某些實益擁有權限制，且不會失效。2023年第二季度管道於2023年5月18日關閉。在扣除公司支付的發售費用之前，公司獲得了6500萬美元的毛收入。同樣於2023年5月15日，本公司與投資者訂立登記權協議，據此，本公司同意登記轉售於2023年第二季度管道內發行的普通股及發行與投資者持有的預先出資認股權證相關的普通股股份。該註冊聲明於2023年6月9日提交，並於2023年6月20日被美國證券交易委員會宣佈生效。X4製藥公司合併財務報表附註F-26

11.普通股A類認股權證在2019年4月16日截止的公開發行中，公司發行了3,900,000股A類認股權證，這些認股權證可用於購買公司普通股的股份或預付資金的認股權證。A類認股權證的行使價為每份認股權證13.20美元，將於2024年4月15日到期，一經發行即可立即行使。B類認股權證在2019年11月29日截止的公開發行中，公司發行了5,416,667份B類認股權證，可行使於本公司普通股或預付資金權證，以購買本公司普通股股份。B類認股權證於發行時即可行使，初始行權價為每股15.00美元，根據B類認股權證協議，該價格其後降至本公司於公開發售或非公開配售出售其普通股時的價格。根據2022年12月29日的B類認股權證協議，B類認股權證於2022年12月29日到期，這是自公司發佈新聞稿宣佈其治療突發綜合徵患者的Mavorixafor第三階段臨牀試驗的主要數據之日起30個歷日。2022年第二季度管狀認股權證就其於2022年7月6日結束的私募發行普通股和預融資權證，本公司發行了認股權證，以購買總計50,925,365股認股權證(“認股權證”)，以購買普通股股份。每份認股權證的行權價相當於每股1.095美元，並將於其最初發行日期60個月後到期。C類認股權證在2022年12月9日結束的公開發行中，公司發行了65,525,894股C類認股權證，可按兩個C類認股權證行使，購買一股公司普通股或購買公司普通股股份的預付資金權證。C類認股權證的行使價為每套兩個C類認股權證1.50美元，於2027年12月9日到期，發行後即可行使。預融資認股權證在公開發售和非公開配售中出售其普通股時，該公司已發行預融資認股權證，以購買其普通股。根據適用的預資金權證協議，每股預資金權證的價格是指在公開發售或私募中出售的每股價格減去每股0.001美元或0.01美元的名義行權價。預籌資權證可在原始發行後的任何時間行使，但須受某些實益擁有權限制，且不會失效。X4製藥公司合併財務報表附註F-27

下表提供了截至2023年12月31日的三年內用於購買公司普通股股份的已發行認股權證和預籌資權證的前滾：截至2020年12月31日未償還和可行使的認股權證數量、加權平均行權價格、加權平均合同期限(年)。。。。。。。。。。。。。。。。。已發行13,354,403元13.52元3.72。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。鍛鍊了2,058,032人。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(2,130,000)已過期。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(25,275)截至2021年12月31日的未償還和可行使。。。。。。。。。。。。。。。。。已發行13,257,160元7.96 2.72元。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。鍛鍊104,531,257人。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(500,100)已過期。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(5,416,567)截至2022年12月31日的未償還和可行使。。。。。。。。。。。。。。。。。已發行111,871,750元1.86元4.53元。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。鍛鍊了8,263,157人。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(7,475,814)截至2023年12月31日的未償還和可行使。。。。。。。。。。。。。。。。。112,659,093$1.88 3.53截至2023年12月31日，公司購買普通股股份的已發行認股權證和預籌資權證包括：發行日期普通股數量可發行行權價到期日2016年10月25日。。。。。。。。。。。。。。。。5,155美元19.78 2026年10月24日2017年12月28日。。。。。。。。。。。。。115,916美元19.78 2027年9月12日。。。。。。。。。。。。。20,220美元19.78 2028年9月12日2018年10月19日。。。。。。。。。。。。。。。20,016美元19.78 2028年10月19日2019年3月13日。。。。。。。。。。。。。。。。5,000美元19.78 2029年3月12日2019年4月16日。。。。。。。。。。。。。。。。。3,866,154美元13.20 2019年4月15日2019年11月29日。。。。。。。。。。。。。1,250,000美元12.00美元(A)不適用於2021年3月23日。。。。。。。。。。。。。。。。50,000美元8.70(B)不適用於2021年11月9日。。。。。。。。。。。。。。2,008,032美元4.98(C)不適用於2022年3月3日。。。。。。。。。。。。。。。。。766,666美元1.80美元(D)不適用於2022年7月6日。。。。。。。。。。。。。。。。。。。13,276,279美元1.095(E)不適用2022年7月6日。。。。。。。。。。。。。。。。。。。44,075,050美元1.095 2022年7月6日2022年12月9日。。。。。。。。。。。。。。32,137,448美元1.50 2022年12月9日。。。。。。。。。。。。。。680萬美元1.10(F)N/A，2023年5月18日。。。。。。。。。。。。。。。。。。8,263,157$1.52(G)N/a 112,659,093(A)2019年11月，本公司收到每份預先出資認股權證11.999美元，或總收益2,100萬美元。每份預籌資權證可額外行使0.001美元；(B)2021年3月，公司收到每份預資金權證8.69萬美元，或總計43.5萬美元的收益。每份預籌資權證可額外行使0.01美元；(C)2021年11月，公司收到每份預資金權證4.97美元，或總計1000萬美元的收益。每份預籌資權證可額外行使0.01美元；(D)2022年3月，公司收到每份預資金權證1.79美元，或總計140萬美元的收益。每份預籌資權證可額外行使1美元；(E)202年7月，公司收到每份預資金權證1.094美元，或總計1,450萬美元的收益。每一份預籌資權證可額外行使0.001美元；及(F)2022年12月，本公司收到每份預資金權證1.099美元，或總計收益750萬美元。每份預付資助權證可額外行使0.001美元；和(G)2023年5月，公司收到每份預付資助權證1.519美元，或總計1,260萬美元的收益。每個預先出資的權證可以行使，每個預先出資的權證額外支付0.001美元。X4製藥公司合併財務報表附註F-28

12.股票薪酬計劃概要-公司根據以下計劃發放股票獎勵：(A)經修訂的2015年員工、董事和顧問股權激勵計劃(《2015年計劃》)，(B)經修訂的2017年股權激勵計劃(《2017年計劃》)，(C)經修訂和重新修訂的2017年員工持股計劃(《2017年員工持股計劃》)和2019年激勵股權激勵計劃(《2019年計劃》)。這些計劃由董事會或董事會的一個委員會管理。行使價格、歸屬和其他限制由董事會或其委員會酌情決定，但股票期權的每股行使價格不得低於授予日普通股股份的公平市值的100%，股票期權的期限不得超過十年。授予員工的激勵性股票期權和授予公司員工、高級管理人員、董事會成員、顧問和顧問的限制性股票獎勵通常授予四年。授予公司員工、高級管理人員、董事會成員、顧問和顧問的非法定期權通常授予三到四年。根據該計劃到期、終止、交出或取消但尚未完全行使的股票將可用於未來的獎勵。此外，參與者為行使獎勵而向本公司提交的普通股增加到可用於授予獎勵的普通股數量。2015年員工、董事和顧問股權激勵計劃-根據2015年計劃，公司向公司員工、董事和顧問授予激勵性股票期權、非限制性股票期權、限制性股票獎勵和其他基於股票的獎勵。截至2023年12月31日，根據2015年計劃，可供發行的股票約為3萬股。2017年度股權激勵計劃--根據《2017年度計劃》，公司可授予激勵性股票期權、非限制性期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位等以股票為基礎的獎勵。根據2017計劃的“常青樹”條款，從2021年1月1日至2027年1月1日，根據2017計劃預留供發行的普通股每年在第一天增加，金額相當於每年1月1日已發行的公司普通股數量的4.0%或公司董事會決定的金額中的較低者。截至2023年12月31日，根據2017年計劃，未來可供發行的股票約為18.1萬股。截至2024年1月1日，根據常青樹條款，根據2017年計劃，未來可額外發行670萬股。修訂和重新制定了2017年員工股票購買計劃-2017 ESPP為參與計劃的員工提供了在六個月的發行期內以確定的收購價格購買公司普通股的機會。截至2023年12月31日的12個月，根據2017年ESPP發行了257,963股普通股。截至2023年12月31日，根據2017年ESPP，未來可供發行的股票約為490萬股。2019年股權激勵計劃-根據納斯達克上市規則第5635(C)(4)條，董事會於2019年6月17日批准通過經修訂的2019年計劃，該計劃專門用於向以前不是本公司員工(或在一段真正的非受僱期間後)的個人授予股權獎勵，作為該個人進入本公司就業的激勵材料。根據修訂後的2019年計劃，可能發行的普通股總數為630萬股。根據2019年計劃，在未完全行使的情況下到期、沒收、取消或以其他方式終止的股票將可用於未來的授予。此外，參與者為行使獎勵而向本公司提交的普通股增加到可供未來授予的普通股的數量。截至2023年12月31日，根據2019年計劃，約有150萬股可供未來發行。X4製藥公司合併財務報表附註F-29

股票期權估值-下表在加權平均基礎上提供了Black-Scholes期權定價模型中用於確定授予股票期權授予日期公允價值的假設：截至2023年12月31日的年度2022年2021年無風險利率。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。4.1%3.4%1.0%預期期限(年)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。6.0 6.1 6.0預期波動率。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。預期股息率93.9%96.0%97.3%。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-%股票期權下表彙總了公司截至2023年12月31日的12個月的股票期權活動：截至2022年12月31日未償還的股票數量加權平均行權價格加權平均合同期限(年)總內在價值(以千為單位)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。批出2,021,480元6.99 6.5元1。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。鍛鍊4,217,650 1.24人。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(2,031)1.50被沒收。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(228,558)6.60截至2023年12月31日的未償還債務。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。6,008,541美元2.97 8.6 24美元，截至2023年12月31日可行使。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。1,313,306美元8.62 5.8美元-已歸屬，預計將於2023年12月31日歸屬。。。。。。。。。。。。。。4,563,685$3.49 8.4$16期權的總內在價值按股票期權的行權價與公司普通股的公允價值之間的差額計算，只要股票期權的行權價較低。截至2023年12月31日及2021年12月31日止十二個月內，已行使的股票期權的總內在價值分別為1,000元及13,000元。2022年沒有行使任何期權。在截至2023年、2022年和2021年12月31日的年度內，授予股票期權的加權平均每股公允價值分別為0.97美元、1.38美元和5.17美元。限制性股票單位-在截至2023年12月31日的年度內，公司向員工和董事會成員授予530萬個限制性股票單位，加權平均授予日期公允價值為每股1.76美元。在這些獎勵中，約有490萬是業績限制性股票單位(“PRSU”)，其餘的是基於時間和員工為公司提供服務而獲得的獎勵。PRSU根據公司完成兩個運營里程碑的情況授予50%，條件是受讓人繼續受僱於公司。截至2023年12月31日，兩項績效標準中的一項得到滿足。本公司相信，業務里程碑的實現是可能的，因此，基於授予日獎勵的公允價值和管理層對每個運營里程碑將達到的最佳估計日期的最佳估計，已使用加速歸屬模型、減去估計罰沒淨額為這些獎勵確認了基於股票的補償支出。該公司每期更新與實現運營里程碑的概率和時間相關的估計，直至獎勵被授予或被沒收。本公司在估計歸屬期間按比例確認基於時間的限制性股票單位的基於股票的補償費用，扣除估計的沒收。下表彙總了公司截至2023年12月31日的12個月的限制性股票活動：截至2022年12月31日的未歸屬股票數量。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。已批出1,680,563宗。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。5,332,051人。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(3,511,542)被沒收。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(382,248)2023年12月31日未歸屬。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。3,118,824 X4製藥公司合併財務報表附註F-30

基於股票的薪酬-截至2023年12月31日，與未歸屬股票期權和限制性股票單位相關的未確認薪酬支出總額為430萬美元，預計將在2.5年的加權平均期間確認。股票薪酬支出在綜合經營報表中分類如下：截至2023年12月31日的年度2023年2022年2021年研發費用。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。4,357美元2,534美元2,723美元銷售、一般和行政費用。。。。。。。。。。。。。。。。4,330 2,665 3,457總股票薪酬。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$8,687$5,199$6,180股票增值權-於2022年11月7日(“授出日期”)，董事會薪酬委員會根據2017年計劃批准向公司首席執行官總裁、公司首席財務官兼財務主管以及公司其他高管授予股票增值權特別保留和確認授予。特別提款權的計量價格為每股1.80美元，即公司普通股在授予日的收盤價，每一次授予特別提款權的期限最長為自授予日起十年。除非董事會另有決定，SARS將在行使時以現金結算。結算價值將根據公司普通股在結算日的收盤價減去1.80美元乘以行使SARS的次數之間的差額計算。特別提款權將於授出日期的第一、二及三週年紀念日以等額年度分期付款方式授予及行使，但受贈人須在每個適用歸屬日期(包括該日期)期間仍為本公司僱員。未償還SARS的公允價值的計算包括公司普通股在2023年12月31日和2022年12月31日的收盤價分別為0.84美元和0.99美元，以及在加權平均基礎上的以下假設：2023年12月31日2022年12月31日無風險利率。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。3.8%4.0%預期期限(年)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。4.86 5.86預期波動。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。100.0%97.0%預期股息率。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-%-%預期罰沒率18.6%22.3%SARS將作為責任獎勵入賬，因為和解將以現金形式進行，除非董事會授權以公司普通股的股份結算，並且該等股份可從2017年計劃開始發行。該公司目前打算在行使權力時以現金形式了結SARS。薪酬支出以非典型肺炎的公允價值為基礎，採用加速歸因法作為非典型肺炎的背心，採用布萊克-斯科爾斯期權估值模型確定。本公司於結算前每一期間重新計量尚未清償的非典型肺炎的公允價值，並將至今的補償支出調整為非典型肺炎期末的公允價值。截至2023年12月31日及2022年12月31日止年度，本公司分別確認190萬美元及40萬美元與SARS有關的補償開支。13.所得税在截至2023年12月31日、2022年12月31日和2021年12月31日的年度內，公司沒有記錄由於實現這些項目的收益的不確定性而產生的淨運營虧損和研發抵免的所得税優惠。在截至2023年12月31日的三個年度中，該公司每年的總體税收撥備主要與其奧地利子公司和Security Corp子公司有關。X4製藥公司合併財務報表附註F-31

截至2023年、2023年、2022年和2021年12月31日止年度的所得税準備金前虧損包括：截至2023年12月31日止年度2023年2022年2021年美國。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$(102,126)$(94,742)$(89,865)外籍(奧地利)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。1,037 903 1,186$(101,089)$(93,839)$(88,679)美國聯邦法定所得税税率與公司有效所得税税率的對賬如下：截至2023年12月31日的年度2022年美國聯邦法定所得税税率。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(21.0)%(21.0)%(21.0)%州所得税，扣除聯邦福利後的淨額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(6.0)(5.5)(5.4)研發税收抵免。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(1.4)(1.0)(0.9)其他永久性差異。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(0.2)3.0 3.7遞延税項資產估值準備變動。。。。。。。。。。。。。。。。。。。29.3 23.2 23.7其他。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(0.7)1.3(0.1)實際所得税率。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-%-%-截至2023年12月31日和2022年12月31日的遞延税項淨資產包括：2023年12月31日(以千為單位)2022年淨營業虧損結轉。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$122,942$107,296税收抵免結轉。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。將8,416,694項研究和開發費用資本化。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。28,402 16,004租賃負債755 1,016其他。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。4,616,604遞延税項資產總額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。165,131 134,614估值免税額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(163,994)(133,112)扣除估值免税額後的遞延税項資產。。。。。。。。。。。。。。。。。。$1,137$1,502使用權資產。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。1,137,502遞延税項負債總額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$1,137$1,502遞延税項總資產，淨額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$-$-截至2023年12月31日，公司在美國聯邦和州的淨營業虧損分別為4.0億美元和3.89億美元，可用於抵銷未來的應税收入，並分別於2031年和2035年開始到期。該公司有3.459億美元的聯邦淨運營虧損，這些虧損不會到期，2018年之前產生的5410萬美元的聯邦淨運營虧損將在2037年前的不同日期到期。此外，截至2023年12月31日，公司有6,270萬美元的海外淨營業虧損結轉，這些虧損不會到期，但通常限於每年扣除相當於應納税所得額的75%。截至2023年12月31日，該公司還擁有美國聯邦和州研發税收抵免結轉，分別為650萬美元和250萬美元，可用於抵消未來的納税義務，分別於2032年和2030年開始到期。《減税和就業法案》(以下簡稱《法案》)於2017年12月22日頒佈。根據該法案，2021年12月31日之後開始的納税年度發生的研究和實驗支出必須在Five或X4 PharmPharmticals，Inc.上按比例資本化和攤銷。合併財務報表附註F-32

15年為納税目的，取決於研究活動在哪裏進行。如果不修改第174條支出資本化的要求，還可能影響我們的有效税率和未來幾年的現金納税義務。截至2023年12月31日，記錄的不確定税收頭寸準備金為20萬美元，用於美國聯邦和州研發税收抵免。下表彙總了該公司截至2023年12月31日的三個年度的不確定税收頭寸準備金：(單位：百萬)截至2020年12月31日的不確定税收頭寸餘額準備金。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。未確認税收優惠的0.3美元和解。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(0.1)截至2021年12月31日的餘額。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。截至2022年12月31日的餘額為0.2美元。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。截至2023年12月31日的餘額為0.2美元。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$0.2美國淨營業虧損結轉和研發税收抵免結轉的使用可能受到1986年《國税法》第382節的重大年度限制，原因是以前發生或未來可能發生的所有權變更。這些所有權變化可能會限制每年可用於抵消未來應納税所得額的結轉金額。一般來説，根據第382條的定義，所有權變更是指在三年內將某些股東或公眾團體在公司股票中的所有權增加50%以上的交易的結果。本公司並無進行研究，以評估是否已發生控制權變更，或自成立以來是否已多次變更控制權，因為此類研究涉及重大複雜性及成本。根據第382條的規定，如果公司自成立以來的任何時候發生了控制權變更，美國淨營業虧損結轉或研發税收抵免結轉的使用將受到第382條規定的年度限制，該限制首先是將所有權變更時公司股票的價值乘以適用的長期免税率，然後根據需要進行額外的調整。任何限制都可能導致結轉的部分淨營業虧損或研發税收抵免在使用前到期。在每個時期，公司都會評估影響其實現聯邦、州和外國遞延税項資產能力的正面和負面證據。管理層考慮了公司自成立以來累計淨虧損的歷史，以及自成立以來沒有將任何產品商業化或從產品銷售中產生任何收入的情況，得出結論認為，公司更有可能無法實現其遞延税項資產的好處。因此，已針對截至2023年、2022年和2021年12月31日的遞延税項資產設立了全額估值備抵。截至2023年、2022年及2021年12月31日止年度的遞延税項資產估值準備變動主要與經營虧損淨結轉及研發税項抵免結轉的增加有關，詳情如下：截至2023年12月31日止年度2022年2021年年初的估值準備(以千計)。。。。。。。。。。所得税撥備增加(133,112)$(111,835)$(92,197)。。。。。。。(30,882)(21,277)(19,638)估值津貼，年終。。。。。。。。。。。。。。。$(163,994)$(133,112)$(111,835)公司的美國聯邦和州所得税申報單通常在截至2020年12月31日至2022年12月31日的納税年度接受税務審查。目前沒有懸而未決的所得税審查。在本公司具有税務屬性結轉的情況下，產生該屬性的納税年度仍可經國税局和國家税務機關審查後在未來期間使用的程度上進行調整。該公司的政策是將與所得税相關的利息和罰款記錄為其所得税撥備的一部分。X4製藥公司合併財務報表附註F-33

14.每股淨虧損普通股股東應佔基本和稀釋每股淨虧損計算如下：截至2023年12月31日的年度(單位：千，不包括股票和每股數據)2023年2022年分子：淨虧損。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$(101,167)$(93,867)$(88,696)作為B類認股權證價格重置的結果作為股息。。。。。。。。。。。-(2,546)(13,943)普通股股東的淨虧損。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$(101,167)$(96,413)$(102,639)分母：普通股的加權平均份額-基本和稀釋。。。。。。。。。。。177,812,480 63,525,845 25,748,797普通股股東每股淨虧損-基本和稀釋後$(0.57)$(1.52)$(3.99)截至2023年、2023年和2021年12月31日的年度已發行普通股基本和稀釋後加權平均股票包括3240萬股、2420萬股和380萬股預資金權證的加權平均影響，用於購買普通股，剩餘的無資金行使價格低於或等於每股0.01美元。於截至2022年12月31日及2021年12月31日止年度內，根據B類認股權證協議，每股未發行B類認股權證的行權價調整為隨後出售普通股的價格。此類調整被計入視為股息，用於調整普通股股東可用於基本每股收益的淨虧損。考慮到公司普通股的歷史波動性和已發行的B類認股權證的估計剩餘壽命，按照布萊克-斯科爾斯定價模型計算了被視為股息。該公司的潛在攤薄證券包括截至2023年12月31日的三個年度的已發行股票期權、未授予的限制性股票單位和購買普通股的認股權證。這些潛在的稀釋證券被排除在每股稀釋淨虧損的計算之外，因為這樣做的效果是減少每股淨虧損，因此它們被認為是“反稀釋的”。因此，用於計算普通股股東應佔基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損的已發行普通股加權平均數是相同的。在計算上述期間普通股股東應佔每股攤薄淨虧損時，公司不包括下列潛在普通股，因為計入這些股份會產生反攤薄作用：截至2023年12月31日的年度2022年購買普通股的期權。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。6,008,541個2,021,480個1,916,051個未歸屬限制性股票單位。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。購買普通股的認股權證3,118,824 1,680,563,925,101(不包括已發行基本股票的預付資權證)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。80,244,959 87,720,773 9,449,128 89,372,324 91,422,816 12,290,280 X4製藥公司合併財務報表附註F-34

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董事會主席威廉·阿利斯基，董事公司加里·J·布里傑，博士董事弗朗索瓦·德·克雷克董事公司艾莉森·勞頓·董事，ProQR治療公司和石竹治療公司David·麥格勒，工商管理碩士，董事，Insmed Inc.and Rhythm製藥公司，M.D.莫里·W·斯圖爾特，M.D.基思·伍茲董事，argenx，Neurogene，Rocket製藥公司和TScan治療公司首席執行官亞當·穆斯塔法，財務總監兼財務主管克里斯托弗·阿特貝特-恩格斯，M.D.首席醫療官Mark Balry首席商務官Mary DiBiase博士首席運營官Art Tveras博士首席科學官董事會委員會審計委員會薪酬提名和公司治理委員會年會2024年股東年會將於會議通知、委託書和委託書中規定的日期和時間在會議通知、委託書和委託書中規定的日期和時間在Goodwin Procter LLP的波士頓辦事處舉行，這些委託書和委託書將在會議之前郵寄給股東。公司總部馬薩諸塞州波士頓北比肯街61號4樓02134獨立審計師普華永道會計師事務所位於馬薩諸塞州波士頓證券交易所X4製藥公司的普通股在納斯達克資本市場上市，交易代碼是：“XFOR”。轉讓代理計算機股份信託公司，郵編：02021(02021)879-3967 https://www.computershare.com/us Form 10-K Report公司提交給美國證券交易委員會的Form 10-K年度報告作為本年度報告的一部分印製。注意：公司祕書X4製藥公司波士頓北畢肯街61號4樓，MA 02134郵編：MA 02134投資者聯繫：Daniel·費裏管理董事

馬薩諸塞州波士頓北比肯街61號，郵編：02134(857)529-8300x4pharma.com