BioMarin公佈2024年第一季度創紀錄的財務業績

2024年第一季度總收入為6.49億美元（同比增長9％，按固定貨幣同比增長13％）；GAAP攤薄後每股收益（EPS）為0.46美元（同比增長70％），非公認會計準則攤薄後每股收益為0.71美元（同比增長18％）

VOXZOGO® 24年第一季度淨產品收入為1.53億美元（同比增長74％）；接受治療的兒童同比增長超過100％

對於2024年全年指引，重申了總收入，提高了非公認會計準則營業利潤率和非公認會計準則每股收益

研發優先級促成了三個最高價值項目的加速

電話會議和網絡直播定於今天美國東部時間下午 4:30

加利福尼亞州聖拉斐爾，2024年4月24日——BioMarin Pharmaceutical Inc.（納斯達克股票代碼：BMRN）今天公佈了截至2024年3月31日的季度財務業績。

“在本季度，我們的業務執行使按固定貨幣計算的收入實現了兩位數的增長，非公認會計準則攤薄後的每股收益增長了18％。同時，我們在推進今年的戰略優先事項方面取得了快速進展，包括加快和最大限度地利用VOXZOGO的機會，將研發重點放在生產力最高的資產上，以及提高盈利能力。” BioMarin總裁兼首席執行官亞歷山大·哈迪説。“我們對戰略研發資產審查的結果感到滿意，該審查加快了對患者最具潛在影響力的藥物的開發和優先次序。通過推進和專注於這些有前途的計劃，我們採取了果斷的措施，推動所有利益相關者的價值創造。這種提供創新療法的方法是BioMarin運營轉型的重要組成部分，我們期待在9月4日的投資者日上分享更多細節。”

哈迪繼續説：“季度業績是由對VOXZOGO的強勁需求推動的，VOXZOGO是唯一獲批的軟骨發育不全兒童治療藥物，以及我們現有酶產品的堅實貢獻。在本季度，我們在執行首要任務方面取得了重大進展，以最大限度地擴大和加快VOXZOGO在軟骨發育不全及其他領域的覆蓋面。在全球範圍內，接受VOXZOGO治療的兒童人數比上一季度增加了500多人，到季度末總數超過3,100人。在我們最大的單一市場美國，我們意識到未來的巨大機遇，並預計美國的吸收趨勢將繼續下去。我們與VOXZOGO合作的軟骨發育不全的註冊計劃，以及與衞生當局為協調特發性矮小和通路疾病的發展計劃而正在進行的討論，都已步入正軌，所有三項研究預計將於今年開始入組。”

財務要點：

•2024年第一季度的總收入為6.488億美元，與2023年同期相比增長了9％。總收入的增長主要歸因於VOXZOGO銷量的增加，這得益於所有地區的新患者開始治療。增長還歸因於PALYNZIQ產品收入的增加，這主要是由美國銷量增長推動的。這一增長被部分抵消了

NAGLAZYME產品收入減少的原因是向政府下了大量訂單的國家，尤其是中東，以及由於失去市場排他性而持續的仿製藥競爭，KUVAN產品收入減少。

•與2023年同期相比，2024年第一季度的GAAP淨收入增加了3,780萬美元，達到8,870萬美元。增長的主要原因是VOXZOGO銷售量的增加以及與2023年第一季度減值費用相關的其他收入（支出）的減少，這在2024年第一季度沒有再次出現。這些增長被支持早期研究和臨牀活動的研發（R&D）項目支出增加所部分抵消，包括VOXZOGO的新適應症，以及由於持續支持全球VOXZOGO市場擴張和本季度管理費用增加，銷售、一般和行政（SG&A）支出增加。

•與2023年同期相比，2024年第一季度的非公認會計準則收入增加了2390萬美元，達到1.397億美元。非公認會計準則收入的增加主要是由於VOXZOGO收入的增加推動了毛利的增加，但部分被研發支出的增加所抵消（如上所述）。

2024 年第一季度戰略優先事項最新情況

在第一季度，BioMarin執行了1月份首次概述的四個戰略優先事項，並專注於通過加速增長、優化效率和推動卓越運營來創造價值。

加速並最大限度地利用 VOXZOGO 的機會

•在第一季度，接受VOXZOGO治療的軟骨發育不全的兒童人數有所增加。在此期間，又有500多名兒童開始使用VOXZOGO進行治療，而2023年第四季度開始的新治療增加了約300例。截至第一季度末，在43個活躍的市場中，有超過3,100名兒童受益於VOXZOGO治療。這意味着接受VOXZOGO治療的兒童人數同比增加了102％。

•在最大的單一市場美國，越來越多的有5歲以下子女的家庭尋求VOXZOGO的治療。這一趨勢預計將繼續下去，因為在VOXZOGO廣泛的安全性和有效性概況的支持下，真實世界的證據將提高那些對治療感興趣的家庭的認識和信心。隨着VOXZOGO現已獲準在大多數地區用於嬰兒期的兒童，家庭有機會享受更長的治療時間，並可能獲得更大的福利。

•VOXZOGO治療兒童軟骨發育不全的關鍵項目的註冊人數仍在繼續。這項觀察性試點研究預計將在年底前完成入組，而這項為期52周的隨機、雙盲、安慰劑對照階段預計將於年中開始，預計將於2025年上半年完成入組。

•在本季度，BioMarin與美國食品藥品監督管理局進行了富有成效的合作，以協調特發性矮小（ISS）和多種遺傳性矮小通路疾病（PC）的開發計劃，並預計這兩項研究都將在2024年下半年開始入組。

創建 ROCTAVIAN 機會

•在本季度，報銷和市場準入挑戰繼續影響感興趣的患者接受ROCTAVIAN治療的能力。在2024年的剩餘時間裏，BioMarin的全球商業團隊將繼續專注於支持ROCTAVIAN在美國、意大利和德國採用的關鍵要素。繼意大利藥品管理局於1月份批准價格後，BioMarin於4月份使用ROCTAVIAN治療了意大利的第一位患者。

將研發重點放在生產力最高的資產上

•在本季度，BioMarin完成了對研發計劃的戰略投資組合評估，以確定哪些項目對患者最具變革潛力，為股東創造價值。將重點放在患者影響力和商業機會上，三項計劃將加快。

•BMN 333（治療多種生長障礙的長效CNP）、針對AATD相關肝病的同類首創口服藥物BMN 349和BioMarin針對DMD的下一代寡核苷酸BMN 351都達到了最高的進步標準。

•由於其優先投資組合，四個項目將終止，包括BMN 331、BMN 255、BMN 355和BMN 365。由於安全信號，所有程序均未中止。

•BioMarin計劃中的其他項目將在修訂後的評估框架內向前推進，該框架為一致和持續的評估提供了很高的標準，以確定它們是否適合公司的重點投資組合。

加速每股收益增長並擴大利潤率

•第一季度的強勁表現凸顯了BioMarin執行其財務戰略的情況，該戰略旨在推動非公認會計準則營業利潤率同比增長，非公認會計準則每股收益的增長速度是收入的兩倍。

•該公司重申了2024年全年總收入指導，並提高了非公認會計準則營業利潤率和非公認會計準則攤薄每股收益預期。盈利指引的提高是計劃將已停止的早期研發計劃的運營費用削減在5000萬美元至6000萬美元之間。計劃增加的加速計劃運營費用部分抵消了研發開支的計劃削減，導致計劃到2024年的運營費用淨削減3500萬美元至4,000萬美元，從而推動了更新的指導方針。BioMarin更新的2024年全年指南並未反映其正在進行的戰略業務審查可能導致的未來潛在其他業務決策的影響。

財務摘要（以百萬美元計，每股數據除外，未經審計）

(1) 非公認會計準則收益由公司定義為報告的GAAP淨收益，不包括無形資產攤銷、股票薪酬支出以及某些時期內的某些其他特定項目。該公司還針對對賬項目的估計所得税影響進行了非公認會計準則調整。有關公司非公認會計準則財務信息的完整討論以及與根據美國公認會計原則報告的可比信息的對賬情況，請參閲本新聞稿第9頁開頭的非公認會計準則信息。

(2) 公司將GAAP營業利潤率定義為GAAP運營收入除以總收入。公司將非公認會計準則營業利潤率定義為GAAP運營收入，不包括無形資產攤銷、股票薪酬支出以及某些特定時期的特定項目除以總收入。

(3) 公司將非公認會計準則攤薄後每股收益定義為非公認會計準則收益除以非公認會計準則攤薄後的加權平均已發行股份。公司將非公認會計準則加權平均攤薄後已發行股票定義為GAAP加權平均攤薄後的已發行股份，經調整後包括根據公司股票計劃可發行的任何普通股和非公認會計準則攤薄期間的可轉換債務。

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2024 年全年財務指導（以百萬計，百分比和每股收益金額除外）（更新）

BioMarin沒有為GAAP報告的財務指標（收入除外）提供指導，也沒有為前瞻性的非公認會計準則財務指標與最直接可比的GAAP報告財務指標的對賬提供指導，因為該公司無法合理地預測我們的戰略投資組合和業務運營模式審查產生的變化的財務影響；潛在的未來資產減值；投資損益；以及其他不尋常的收益和損失。這些項目不確定，取決於各種因素，可能會對指導期內GAAP報告的業績產生重大影響。因此，所提供的任何對賬都意味着一定程度的精確性，可能會使投資者感到困惑或誤導。

(1) 非公認會計準則攤薄後每股收益指引假設已發行的加權平均值攤薄後約有2億股。

BioMarin將於今天，即美國東部時間2024年4月24日星期三下午 4:30 主持電話會議和網絡直播，討論2024年第一季度的財務業績。可以通過此鏈接或BioMarin網站www.biomarin.com的投資者欄目訪問此活動。

關於 BioMarin

BioMarin成立於1997年，是一家全球生物技術公司，致力於通過基因發現改變生活。該公司開發和商業化針對遺傳病根源的靶向療法。BioMarin強大的研發能力為罕見遺傳疾病患者提供了多種創新的商業療法。該公司獨特的藥物發現方法已經產生了多種多樣的商用、臨牀和臨牀前候選藥物，這些候選藥物可以滿足尚未滿足的重大醫療需求，具有廣為人知的生物學原理，並提供了率先進入市場或比現有治療方案帶來實質性好處的機會。如需瞭解更多信息，請訪問 www.biomarin.com。

前瞻性陳述

本新聞稿以及相關的電話會議和網絡直播包含有關BioMarin製藥公司（BioMarin）業務前景的前瞻性陳述，包括但不限於以下方面的陳述：未來財務業績，包括對2024年全年總收入、非公認會計準則營業利潤率和非公認會計準則攤薄後每股收益的預期；BioMarin的新公司戰略，包括完成和宣佈的時間安排；BioMarin加速發展的能力 VOXZOGO 機會；其帶來的預期收益正在進行的戰略審查；訂購商業產品的時機；BioMarin臨牀開發和商業前景的時機，包括公佈臨牀研究和試驗數據；BioMarin候選產品和商業產品的臨牀開發和商業化，包括（i）在軟骨發育不全以外的疾病中利用VOXZOGO的可能性，例如軟骨發育不全以及特發性矮小和其他遺傳性身材矮小通路條件；BioMarin 產品的商業化，包括（i）VOXZOGO在其他國家的商業銷售的預期起步和增長，以及（ii）用於治療嚴重甲型血友病的ROCTAVIAN在美國和歐洲（包括意大利和德國）的商業化；BioMarin候選產品的預期收益和可用性；以及潛在的增長機會和趨勢，包括BioMarin對VOXZOGO產品增長將繼續快速增長的預期。

這些前瞻性陳述是預測，涉及風險和不確定性，因此實際結果可能與這些陳述存在重大差異。這些風險和不確定性包括：BioMarin成功實現其商業產品商業化、宏觀經濟和其他外部因素對BioMarin運營的影響；當前和計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗的結果和時間以及這些試驗數據的發佈；BioMarin成功製造其商業產品和候選產品的能力；食品藥品監督管理局、歐盟委員會和其他監管機構有關決定的內容和時機每個所述產品和候選產品的情況；每種產品的市場；BioMarin商業產品的實際銷售額；以及BioMarin向美國證券交易委員會提交的文件中詳述的因素，包括但不限於BioMarin截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中 “風險因素” 標題下包含的因素，因為這些因素可能會在任何後續報告中更新。敦促股東不要過分依賴前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日。BioMarin沒有義務並明確表示沒有義務更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

BioMarin®、BRINEURA®、KUVAN®、NAGLAZYME®、PALYNZIQ®、ROCTAVIAN®、VIMIZIM® 和 VOXZOGO® 是 BioMarin Pharmaceutical Inc. 或其附屬公司的註冊商標。ALDURAZYME® 是 Biomarin/Genzyme LLC 的註冊商標。本新聞稿中出現的所有其他品牌名稱和服務標誌、商標和其他商品名稱均為其各自所有者的財產。

BIOMARIN 製藥公司

簡明合併收益表

截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三個月

（以千美元計，每股金額除外）

（未經審計）

BIOMARIN 製藥公司

簡明的合併資產負債表

2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日

（以千美元計，每股金額除外）

(1) 2023年12月31日的餘額來自公司於2024年2月26日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表。

BIOMARIN 製藥公司

簡明的合併現金流量表

截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三個月

（以千美元計）

（未經審計）

非公認會計準則信息

本新聞稿中公佈的結果包括GAAP信息和非GAAP信息。公司將非公認會計準則收入定義為GAAP淨收益，不包括無形資產攤銷、股票薪酬支出以及某些時期內的某些其他特定項目，詳情見下文（如果適用）。該公司還針對對賬項目的估計税收影響進行了非公認會計準則調整。公司將非公認會計準則營業利潤率定義為GAAP運營收入，不包括無形資產攤銷、股票薪酬支出以及某些時期內的某些其他特定項目，再除以GAAP總收入。公司將非公認會計準則攤薄後每股收益定義為非公認會計準則收益除以非公認會計準則攤薄後的已發行股份。該公司列報的按固定貨幣匯率計算的總收入變動百分比也是一項非公認會計準則財務指標，該百分比是使用本期當地貨幣銷售額按前一期外匯匯率計算得出的。該衡量標準提供有關公司總收入增長（或下降）的信息，就好像外幣匯率在前一時期和本期之間沒有變化一樣。

BioMarin定期在內部使用GAAP和非GAAP業績和預期來評估其財務運營業績，並評估與其主要業務活動相關的關鍵業務決策：創新生物療法的發現、開發、製造、營銷和銷售。由於非公認會計準則收入、非公認會計準則營業利潤率百分比、非公認會計準則攤薄後每股收益、非公認會計準則攤薄已發行股票和固定貨幣是BioMarin的重要內部衡量標準，因此該公司認為，將這些信息與BioMarin的GAAP信息結合起來可以增強投資者和分析師對公司不同時期的業績及其前瞻性指導進行有意義的比較的能力，並確定公司主要業務的經營趨勢。BioMarin還在內部使用非公認會計準則收入來了解、管理和評估其業務並做出運營決策，高管的薪酬部分基於這一衡量標準。

非公認會計準則收入及其組成部分不應單獨考慮，也不得作為可比GAAP指標的替代品或優於可比的GAAP指標，應與根據GAAP編制的合併財務信息一起閲讀。投資者應注意，非公認會計準則信息不是根據任何全面的會計規則或原則編制的，並不反映根據公認會計原則確定的與公司經營業績相關的所有金額。投資者還應注意，這些非公認會計準則財務指標沒有GAAP規定的標準化含義，因此對投資者的用處是有限的。此外，公司將來可能會不時地出於非公認會計準則財務指標的目的排除其他項目；同樣，公司將來可能會停止排除其歷來為非公認會計準則財務指標而排除的項目。由於非標準化定義，BioMarin在本新聞稿和附表中使用的非公認會計準則財務指標的計算方式可能與其他公司使用的類似標題的指標不同，因此可能無法直接比較。

下表顯示了報告的GAAP與非GAAP調整後的財務信息的對賬：

公認會計準則報告的淨收入與非公認會計準則收入的對賬 (1)

（單位：百萬美元）

（未經審計）

將某些公認會計原則報告的信息與非公認會計準則信息的對賬 (1)

（以百萬美元計，每股數據除外）

（未經審計）

									三個月已結束 3月31日
															2024						2023
GAAP 攤薄後每股															$	0.46					$	0.27
調整
股票薪酬支出															0.29						0.27
無形資產的攤銷															0.07						0.08
出售非金融資產的收益 (2)															(0.05)						—
遣散費和重組成本 (3)															0.02						0.01
投資損失 (4)															—						0.06
調整對所得税的影響															(0.08)						(0.09)
非公認會計準則攤薄每股收益															$	0.71					$	0.60

    

(1) 由於四捨五入，某些金額可能無法相加或重新計算。

(2) 代表第三方達到與先前出售的無形資產相關的監管批准里程碑而觸發的付款。

(3) 這些金額已包含在銷售和收購中，分別代表與公司2024年企業計劃和2022年10月宣佈的組織重新設計相關的遣散費和重組成本。

(4) 代表記錄在其他收入（支出）中的非有價股票證券的減值虧損，淨額。

(1) 在公司可轉換債務項下發行的普通股在反稀釋時不包括在GAAP加權平均已發行稀釋股的計算範圍內。如果進行轉換，在上一年的比較期內，該公司將根據2027年到期的可轉換票據發行440萬股股票。