Black Diamond Therapeutics公佈2023年第三季度財務業績並提供公司最新情況
•在 2023 年 10 月 AACR-NCI-EORTC 分子靶標和癌症治療國際會議上提交了 BDTX-1535 1 期劑量遞增數據，顯示異質 EGFR 突變的 NSCLC 患者具有持久的抗腫瘤活性和良好的安全性
•BDTX-1535 NSCLC 擴張隊列正在註冊，初步數據預計將於 2024 年公佈
•BDTX-1535 GBM 第一階段劑量遞增數據預計將於今年晚些時候公佈
•在針對實體瘤中 KRAS、NRAS 和 BRAF 改變的腦穿透性 RAF 抑制劑 BDTX-4933 的 1 期試驗中為第一位患者給藥
•截至2023年9月30日，現金、現金等價物和投資為1.443億美元，預計將足以為2025年上半年的運營提供資金
馬薩諸塞州劍橋市和紐約州紐約市，2023年11月6日（環球新聞社）——開發針對基因定義癌症患者致癌基因突變家族的MasterKey療法的臨牀階段腫瘤公司黑鑽治療公司（納斯達克股票代碼：BDTX）今天公佈了截至2023年9月30日的第三季度財務業績，並提供了公司最新情況。
Black Diamond Therapeutics總裁兼首席執行官Mark Velleca博士説：“我們在推進我們的主導項目 BDTX-1535 方面取得了重大進展，並在AACR-NCI-EORTC會議上對非小細胞肺癌患者進行了1期臨牀試驗，取得了積極成果，現在正在迅速招收該試驗的劑量擴大隊伍。”“我們擁有強勁的現金狀況，這將使我們能夠達到許多重要的里程碑，包括非小細胞肺癌患者 BDTX-1535 的劑量擴展數據、GBM 患者 BDTX-1535 的劑量遞增數據，以及以非小細胞肺癌為重點的KRAS、NRAS和BRAF突變癌症中 BDTX-4933 的初始1期數據。”
近期發展和即將到來的里程碑：
BDTX-1535：
•2023 年 9 月，黑鑽石宣佈為 BDTX-1535 1 期臨牀試驗擴展隊列中的首批患者服藥。該試驗正在評估RECIST 1.1的總體緩解率（ORR）和兩個隊列中非小細胞肺癌（NSCLC）患者的反應持續性：一個隊列針對第三代表皮生長因子受體（EGFR）獲得性耐藥性 C797S 突變的患者，另一個隊列針對非經典（內在）患者表皮生長因子 TKI (NCT05256290) 進展後的驅動突變。
•2023 年 10 月，Black Diamond 在 AACR-NCI-EORTC 分子靶標和癌症治療國際會議上展示了一張包含新臨牀數據的海報，這些數據來自非小細胞肺癌患者的 BDTX-1535 一期臨牀試驗的劑量遞增部分。本次會議上分享的數據反映了27名晚期/轉移性非小細胞肺癌患者，他們接受的劑量範圍從25mg到400mg不等，每天一次。這些結果表明，表達獲得性耐藥性 C797S 和非經典驅動因子 EGFR 突變的非小細胞肺癌患者具有良好的耐受性和持久的反應。
•演示的主要亮點包括：
◦既往接受過多系治療的非小細胞肺癌患者在起始劑量為100mg或以上的情況下有持久的臨牀反應。在13名患有非經典驅動因素、獲得性耐藥性 C797S 或複雜突變的患者中，有5名經RECIST 1.1證實了部分反應（PR）。觀察到腦轉移減少的證據，包括一名先前接受過三種以上療法的患者。三名反應者繼續接受治療超過六個月（兩名已確診的PR，一名未經證實的PR）。一名確診為 PR 的患者仍在接受治療六個月。另外兩名病情穩定的患者繼續接受治療超過12個月。在所有劑量水平下接受 BDTX-1535 治療的患者中，觀察到所有非小細胞肺癌表皮生長因子突變亞型的靶向變異等位基因被根除，循環腫瘤 DNA (ctDNA) 顯著減少。
◦良好的新興安全特徵。劑量為100mg和200mg的大多數不良事件（AE）為輕度或中度，未發現意外的安全信號。在 200 mg 或以下時未觀察到劑量限制毒性 (DLT)。
•2023 年 10 月，針對複發性高級別神經膠質瘤患者的 BDTX-1535 的 0/1 期 “機會之窗” 臨牀試驗開始入組。該試驗由亞利桑那州鳳凰城的常春藤腦腫瘤中心贊助，正在計劃進行切除之前招收患者。在腫瘤的鎵非增強區域達到足夠藥物水平的患者將在手術後繼續接受治療。
•黑鑽預計 BDTX-1535 即將到來的以下關鍵里程碑：
◦與美國食品藥品監督管理局（FDA）的第一階段會議將於今年晚些時候結束。
◦2024年非經典驅動因素和獲得性耐藥性EGFR突變體非小細胞肺癌患者的擴展隊列數據。
◦今年晚些時候復發和復發 GBM 患者的第一階段劑量遞增數據。
◦研究人員贊助的2024年第二季度針對GBM患者的 “機會之窗” 試驗的初步結果。
BDTX-4933：
•BDTX-4933是一種口服、穿透大腦的RAF MasterKey抑制劑，旨在解決KRAS、NRAS和BRAF的致癌變化，同時還能避免自相矛盾的激活。
•2023年第二季度啟動了針對BRAF和部分RAS/MAPK突變陽性癌症患者的 BDTX-4933 1期臨牀試驗，重點是KRAS突變體非小細胞肺癌患者。該試驗目前處於劑量遞增階段（NCT05786924）。
•2023 年 10 月，黑鑽石在 AACR-NCI-EORTC 分子靶標和癌症治療國際會議上展示了一張海報，詳細介紹了 BDTX-4933 的臨牀前數據。
•臨牀前結果表明，BDTX-4933 有效、選擇性地抑制了表達一系列 KRAS、NRAS 和 BRAF 突變的腫瘤細胞的增殖，這表明與其他RAF抑制劑相比存在明顯的分化。BDTX-4933 在表達多種 MAPK 途徑突變的臨牀前模型中表現出很強的抗腫瘤活性和迴歸性，包括 KRAS G12D、KRAS G12V 和 KRAS G13C 突變體 NSCLC 模型。在顱內異種移植模型中，BDTX-4933 表現出高中樞神經系統 (CNS) 暴露量，具有劑量依賴性腫瘤生長抑制和存活益處。
企業：
•2023年9月，黑鑽宣佈首席執行官過渡，任命董事會主席馬克·韋萊卡、醫學博士、博士為總裁兼首席執行官。
財務要聞
•現金狀況：截至2023年第三季度，黑鑽石的現金、現金等價物和投資約為1.443億美元，而截至2022年12月31日為1.228億美元。2023年第三季度用於運營的淨現金為1,840萬美元，而2022年第三季度為1,650萬美元。
•研發費用：2023年第三季度的研發（R&D）支出為1,620萬美元，而2022年同期為1,580萬美元。研發費用的增加主要是由於公司研發項目 BDTX-1535 和 BDTX-4933 的推進。
•一般和管理費用：2023年第三季度的一般和管理（G&A）支出為790萬美元，而2022年同期為630萬美元。併購費用的增加主要是由於與其前總裁兼首席執行官在2023年第三季度過渡相關的成本，以及法律和其他專業費用的增加。
•淨虧損：2023年第三季度的淨虧損為2300萬美元，而2022年同期為2170萬美元。
財務指導
•Black Diamond在2023年第三季度末擁有約1.443億美元的現金、現金等價物和投資，公司認為這些足以為2025年上半年的預期運營費用和資本支出需求提供資金。
關於黑鑽療法
Black Diamond Therapeutics是一家臨牀階段的腫瘤學公司，專注於開發MasterKey療法，以解決臨牀驗證的靶標中的致癌突變家族。該公司的MasterKey療法旨在解決廣泛的基因定義的患者羣體，克服耐藥性，最大限度地減少野生型介導的毒性，並具有大腦穿透力來治療中樞神經系統疾病。該公司正在推進兩個臨牀階段的項目：BDTX-1535，一種靶向表皮生長因子突變體NSCLC和GBM的第四代表皮生長因子MasterKey抑制劑，以及一種針對實體瘤KRAS、NRAS和BRAF改變的腦穿透性RAF MasterKey抑制劑 BDTX-4933。欲瞭解更多信息，請訪問 www.blackdiamondtherapeutics.com。
前瞻性陳述
本新聞稿中有關非歷史事實事項的陳述是1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。由於此類陳述受風險和不確定性的影響，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。此類聲明包括但不限於以下方面的聲明：BDTX-1535 和 BDTX-4933 的持續發展和進步，包括正在進行的1期臨牀試驗，以及NSCLC患者中 BDTX-1535 劑量擴展隊列的臨牀更新時間和複發性GBM患者中 BDTX-1535 的劑量增加數據的預計發佈時間、與監管機構會晤的時機以及公司的預期現金流。本聲明中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。導致前瞻性陳述不確定性的風險包括向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日年度的10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件中列出的風險和不確定性。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表其發佈之日。公司沒有義務更新此類聲明以反映自聲明發表之日後發生的事件或存在的情況。
黑鑽療法有限公司
簡明合併資產負債表數據（未經審計）
（以千計）
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| 九月三十日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| （以千計） |
| 現金、現金等價物和投資 | $ | 144,256 | | | $ | 122,807 | |
| 總資產 | $ | 172,382 | | | $ | 156,255 | |
| 累計赤字 | $ | (398,023) | | | $ | (334,989) | |
| 股東權益總額（赤字） | $ | 134,317 | | | $ | 115,695 | |
黑鑽療法有限公司
合併運營報表（未經審計）
（以千計，每股數據除外）
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| 三個月已結束
九月三十日 | | 九個月已結束
九月三十日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 運營費用： | | | | | | | |
| 研究和開發 | $ | 16,154 | | | $ | 15,847 | | | $ | 44,061 | | | $ | 49,828 | |
| 一般和行政 | 7,858 | | | 6,277 | | | 21,544 | | | 21,148 | |
| 運營費用總額 | 24,012 | | | 22,124 | | | 65,605 | | | 70,976 | |
| 運營損失 | (24,012) | | | (22,124) | | | (65,605) | | | (70,976) | |
| 其他收入（支出）： | | | | | | | |
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| 利息收入 | 439 | | | 562 | | | 1,600 | | | 1,354 | |
| 其他收入（支出） | 566 | | | (92) | | | 971 | | | (469) | |
| | | | | | | |
| 其他收入（支出）總額，淨額 | 1,005 | | | 470 | | | 2,571 | | | 885 | |
| | | | | | | |
| 淨虧損 | $ | (23,007) | | | $ | (21,654) | | | $ | (63,034) | | | $ | (70,091) | |
| 基本和攤薄後的每股淨虧損 | $ | (0.45) | | | $ | (0.60) | | | $ | (1.54) | | | $ | (1.93) | |
| 已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 | 50,943,155 | | 36,346,181 | | 41,367,347 | | 36,304,050 |
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