附錄 99.1
Black Diamond Therapeutics 宣佈公司 更新和 2024 年預期里程
美國食品和藥物管理局對 BDTX-1535 的反饋使非經典 EGFR 突變體 NSCLC 的 2 期隊列得以啟動 的一線治療
BDTX-1535 獲準作為表皮生長因子突變體/c797 非小細胞肺癌的二線治療藥物 Fast Track
BDTX-1535 表皮生長因子突變體 NSCLC 的 2L/3L 患者 的 2 期結果預計在 2024 年第三季度出現
BDTX-1535 表皮生長因子突變體 GBM 患者的 1 期臨牀試驗結果和 “機會之窗” 數據預計將在 2024 年第二季度的醫學會議上公佈
預計 2024 年第四季度將出現 KRAS 突變體 NSCLC 患者 BDTX-4933 1 期結果
現有現金、現金等價物和投資 預計將足以為2025年第二季度的里程碑成就和運營提供資金
馬薩諸塞州劍橋， 2024年1月4日（GLOBE NEWSWIRE）——黑鑽療法公司（納斯達克股票代碼：BDTX）是一家臨牀階段的腫瘤學 公司，開發針對基因定義癌症患者的致癌突變家族的MasterKey療法，今天 提供了公司最新情況，概述了2024年的臨牀開發計劃和預期的公司里程碑。
黑鑽治療首席執行官馬克·維萊卡醫學博士、博士説：“我們在2023年取得了重大進展， 更加關注我們的臨牀項目：表皮生長因子突變體 NSCLC 和 GBM 中的 BDTX-1535，KRAS 突變體非小細胞肺癌中的 BDTX-4933。”“在 2024 年，我們預計 每個項目的關鍵讀數，包括來自非小細胞肺癌中心 BDTX-1535 的第二階段數據。此外，美國食品藥品管理局最近的反饋使一線 非小細胞肺癌患者能夠入組 2 期試驗，這反映了 BDTX-1535 有可能使早期療法的患者受益。由於嚴格的 支出，我們預計我們的現金將足以實現今年的里程碑，並將持續到2025年第二季度。”
臨牀項目更新/2024 年預期里程碑
表皮生長因子受體 (EGFR) 突變體非小細胞肺癌 (NSCLC) 患者的 BDTX-1535
| · | 劑量遞增結果已在2023年10月的 AACR-NCI-EORTC分子靶標和癌症治療國際會議上公佈。EFGR突變體非小細胞肺癌的二線/三線 患者的2期數據預計將於2024年第三季度公佈。該公司打算與美國 食品藥品監督管理局（FDA）討論第二階段的結果，以最終確定一項關鍵臨牀試驗設計。 | |
| · | BDTX-1535 獲得 快速通道資格，用於治療表皮生長因子突變體 c797S 陽性非小細胞肺癌患者，這些患者在使用第三代 EGFR 酪氨酸 激酶抑制劑 (TKI) 或之後出現進展。 | |
| · | 在2023年第四季度收到美國食品藥品管理局 的1期末反饋後，針對非經典表皮生長因子突變體非小細胞肺癌的一線患者的2期隊列正在啟動。 | |
| · | 該公司還在探索 BDTX-1535 在接受奧西替尼輔助治療後的一線患者中的潛在發展 。 |
表皮生長因子突變體膠質母細胞瘤 (GBM) 患者的 BDTX-1535
| · | 在 2023年12月公佈第一階段的主要數據之後，預計將在2024年第二季度的醫學會議上公佈第一階段試驗結果。 | |
| · | 由常春藤腦腫瘤中心贊助的 “機會之窗” 試驗正在進行中，該試驗針對的是計劃切除的複發性神經膠質瘤患者。這項 試驗的結果預計將在2024年第二季度的醫學會議上公佈。 | |
| · | 該公司預計，劑量增加和 “機會之窗” 試驗的結果將為GBM開發計劃的下一步提供信息，包括可能在一線環境中進行的 隨機試驗。 |
KRAS 突變體 NSCLC 患者中的 BDTX-4933
| · | BDTX-4933 被設計為 “RAF/RAS clamp” ，用於在 RAF 或 RAS 突變的背景下靶向激活的 RAF 構象，這種機制不同於前一代 RAF 抑制劑。 | |
| · | 2023年9月開始招募KRAS突變體非小細胞肺癌患者的1期試驗。該試驗的結果預計將在2024年第四季度公佈。 |
關於 BDTX-1535
BDTX-1535 是一種 口服、穿透大腦的 MasterKey 抑制劑，用於抑制非小細胞肺癌 (NSCLC) 中致癌表皮生長因子受體 (EGFR) 突變，包括經典驅動突變、非經典驅動突變家族（例如 L747P、L718Q）、獲得性耐藥性 C797S 突變和複雜突變。BDTX-1535 是第四代酪氨酸激酶抑制劑 (TKI)，根據臨牀前 數據，它能有效抑制不同組別非小細胞肺癌患者在多種療法中表達的 50 多種致癌表皮生長因子突變。 根據臨牀前數據，BDTX-1535 還抑制膠質母細胞瘤 (GBM) 中常見的表皮生長因子細胞外結構域突變和改變，並避免了在前一代可逆性 TKI 中觀察到的矛盾激活。一項針對 GBM 患者的 BDTX-1535 的 “機會之窗” 試驗正在進行中（NCT06072586），目前正在對非小細胞肺癌患者（NCT05256290）進行一項二期試驗。
關於 BDTX-4933
BDTX-4933 是一種 口服、穿透大腦的 RAF MasterKey 抑制劑，旨在靶向 KRAS、NRAS 和 BRAF 的致癌變化，同時避免自相矛盾的 激活。在臨牀前研究中，BDTX-4933 已顯示出潛在的同類最佳特徵，在由 KRAS、NRAS 或 BRAF 突變驅動的腫瘤模型中，顯示出強大的靶標接合、MAPK 信號傳導的抑制 以及強大的抗腫瘤活性/腫瘤迴歸。 BDTX-4933 還表現出較高的中樞神經系統 (CNS) 暴露，在含有致癌 BRAF 突變的顱內腫瘤模型中，可導致劑量依賴性腫瘤生長抑制和存活益處 。正在進行的 BDTX-4933 1 期臨牀試驗目前處於劑量遞增階段 ，重點是 KRAS 突變體非小細胞肺癌患者（NCT05786924）。
關於黑鑽療法
Black Diamond Therapeutics 是一家處於臨牀階段的腫瘤學公司，專注於開發針對經臨牀驗證的 靶標中的致癌突變家族的MasterKey療法。該公司的MasterKey療法旨在解決廣泛的基因定義的患者羣體， 克服耐藥性，最大限度地減少野生型介導的毒性，並具有大腦穿透劑來治療中樞神經系統疾病。該公司正在推進兩個 臨牀階段的項目：BDTX-1535，一種靶向表皮生長因子突變體NSCLC和GBM的第四代表皮生長因子MasterKey抑制劑， 和 BDTX-4933，一種針對實體瘤KRAS、NRAS和BRAF改變的腦穿透性RAF MasterKey抑制劑。欲瞭解更多信息， 請訪問 www.blackdiamondtherapeutics.com。
前瞻性陳述
本新聞稿中有關非歷史事實的 事項的陳述是1995年《私人證券訴訟 改革法》所指的 “前瞻性陳述”。由於此類陳述存在風險和不確定性，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。此類陳述包括但不限於以下方面的陳述：BDTX-1535 和 BDTX-4933 的持續發展 和進展，包括正在進行的臨牀試驗和針對 非小細胞肺癌患者和復發 GBM 患者的臨牀更新時間，BDTX-4933 的 1 期臨牀試驗結果，BDTX-1535 在早期療法中造福非小細胞肺癌患者的可能性，BDTX-1535 在 NSCLC 和 GBM 中的潛在未來發展計劃 M，包括一線設置中的 和公司的預期現金 BDTX-1535跑道。本聲明中的任何前瞻性陳述均基於管理層 當前對未來事件的預期，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異 。導致前瞻性陳述 性質不確定性的風險包括向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的 年度10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的 文件中列出的風險和不確定性。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表其發表之日的 。公司沒有義務更新此類聲明以反映聲明發表之日後發生的事件或存在的情況 。
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對於投資者：
馬裏奧·科爾索，Black Diamond Therapeutics投資者關係主管
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