EX-99.2

安全港聲明本演示文稿包含 1933 年《美國證券法》第 27A 條和 1934 年《美國證券交易法》第 21E 條所指的前瞻性陳述。貝尼特克曾嘗試使用期望、打算、希望、預期、相信、可能、證據和估計” 等詞語來識別此類前瞻性陳述，或這些術語的否定詞和其他類似表述，但這些詞語並不是識別此類陳述的唯一手段。此類陳述包括但不限於與貝尼特克基於DDRNAI的療法產品線、臨牀前和臨牀試驗的啟動、進展和結果、我們的臨牀試驗數據可用時間、臨牀試驗中患者入組和給藥的時機和充足性、預期的監管申報時間、DDRNAI和Bennai的臨牀效用和潛在屬性和益處有關的任何聲明 ITEC 的候選產品、知識產權狀況以及任何其他聲明不是歷史事實。此類前瞻性陳述涉及風險和不確定性，包括但不限於與我們的候選產品的開發和潛在商業化計劃的困難或延誤相關的風險和不確定性、臨牀前和臨牀試驗的啟動和完成時間、臨牀試驗的患者入組和給藥時間、預期的監管申報時間、ddrNAI和我們的候選產品的臨牀效用以及潛在的屬性和益處、潛在的屬性和益處、將來的許可證出局以及合作、我們的知識產權狀況和專利組合的期限、獲得更多資金來源的能力、意想不到的延誤、進一步的研發以及可能不成功或不足以滿足適用監管標準或保證持續發展的臨牀試驗結果、註冊足夠數量的受試者參與臨牀試驗的能力、美國食品藥品監督管理局和其他政府機構做出的決定、貝尼特克的保護和執法能力其專利和其他知識產權權利、貝尼特克對其與合作伙伴和其他第三方關係的依賴、貝尼特克產品和貝尼特克合作伙伴產品的功效或安全性、貝尼特克產品和貝尼特克合作伙伴產品在市場上的接受程度、市場競爭、銷售、營銷、製造和分銷要求、超出預期的費用、與 {相關的費用 br} 訴訟或戰略活動，Benitec 的滿足能力通過增加收入和獲得額外融資來實現其資本需求、COVID-19 疫情的影響、由SARS-CoV-2病毒引起的疾病以及可能對貝尼特克的業務以及臨牀前和未來的臨牀試驗產生不利影響的類似事件、地方、地區以及國家和國際經濟狀況和事件的影響，以及貝尼特克向美國證券交易所提交的文件中不時詳述的其他風險委員會，包括我們最新的10-K表年度報告和我們的報告表格 8-K。此類陳述基於管理層當前的預期，但由於各種因素，包括本演示文稿中提到或提及的風險和不確定性，實際業績可能存在重大差異。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述來預測未來的實際業績。除非法律要求，否則Benitec 不承擔任何更新這些前瞻性陳述的意圖或義務。2 ©2024 Benitec Biopharma | 版權所有

研究與開發 01 美國演講者簡介日程企業概述 02 03 OP MD 臨牀和臨牀病理學生物學概述 04 BB -301：行動機制和臨牀開發項目 VF S S 和 S 受試者報告的 Outcom e e Meas ures 05 06 P relim binary B -301 P 有 1b 臨牀數據 S um m ary Upcom ingMiles 07 3 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有版權均已保留

專業傳記：伯納德·布萊斯，MDCM，博士，蒙特利爾神經學研究所（MNI）神經病學和神經外科系教授，麥吉爾大學健康中心（MGH，MNH），罕見神經系統疾病組主任。他在麥吉爾完成了MDCM、神經病學住院醫師和博士學位。他還接受過神經科學和遺傳學史學家的培訓。他的研究主要集中在魁北克具有創始效應的神經遺傳學疾病的遺傳基礎上，越來越關注具有共濟失調錶現的疾病，例如常染色體隱性遺傳 Charlevoix-Saguenay（ARSACS）痙攣性共濟失調。自2007年以來，他一直領導一個研究ARSACS的研究小組。布萊斯博士在識別眼嚥肌營養不良症（OPMD）、遺傳性感覺和 II 型自主神經病（HSANII）、伴有股四頭肌萎縮的肢帶肌肉萎縮症（LGMD2L）、Pol III 相關白質營養不良症和ZAK先天性肌病的因果基因方面發揮了重要作用。Bernard Brais，MDCM，蒙特利爾神經學研究所神經病學和神經外科博士教授，麥吉爾大學健康中心披露：Benitec Biopharma Inc 的臨牀顧問和顧問 4 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權利 R es erved

專業傳記：Emily Plowman博士，CCC-SLP博士，FASHA，俄亥俄州立大學醫學院耳鼻喉頭頸外科系教授，是俄亥俄州立大學和佛羅裏達大學兩個地點的空氣消化研究核心主任，韋克斯納醫學中心吞嚥困難項目主任。她是國際公認的吞嚥困難領域專家，自2009年開始學術生涯以來，她一直獲得美國國立衞生研究院（NIH）的不間斷資助。她目前在俄勒岡州立大學和加州大學的研究得到了美國國家老齡化研究所、國家護理研究所、國立癌症研究所、國防部和肌萎縮性側索硬化症協會的支持。普洛曼博士撰寫了超過85份經過同行評審的科學手稿，在全球舉辦了600多場講座，並獲得了30多項外部研究資助。除了自己的研究外，普洛曼博士還熱衷於指導下一代的臨牀科學家，她的指導工作最近獲得了美國國立衞生研究院的NINDS Story Landis神經科學家傑出指導獎（2022年）和佛羅裏達大學年度博士導師獎（2021年）的認可。她是艾米麗·普洛曼博士， CCC-SLP，FASHA於2022年以研究員身份入選美國言語與聽力協會，並且是耳鼻喉頭頸部系教授，當選為2026年俄亥俄州立大學醫學院國際吞嚥困難研究學會外科的新任主席。披露：Benitec Biopharma Inc 的臨牀顧問和顧問 5 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有權利均得到保障

企業亮點新技術平臺 • Benitec 的 DNA 導向 RNA 幹擾 (ddrNAI) 平臺將基因療法與 RNA 幹擾 (RNAi) 相結合，可在單一給藥後同時抑制和永久替換致病基因 • 該平臺已應用於僅通過基因沉默或基因療法無法治療的疾病的牽頭資產已於 2023 年 11 月進入孤兒病臨牀評估 • BB-301 正在開發用於治療吞嚥困難的疾病眼嚥肌肉受試者（吞嚥困難）營養不良（OPMD）。沒有批准用於治療OPMD的療法。據估計，美國、歐洲、加拿大和以色列的患病率為 1.5 萬名受試者。• 令人信服的臨牀前數據顯示，通過小鼠疾病模型可完全恢復體內肌肉功能 • BB-301 的研究性新藥 (IND) 申請已於 2023 年 6 月獲得 FDA 批准，第一位研究受試者於 2023 年 11 月在 BB-301 階段 1b/2a 臨牀試驗 (NCT06185673) 中安全給藥。重要的近期里程碑 • 初步進展 BB-301 1b/2a 期臨牀試驗的臨牀安全數據和臨牀療效數據是預計在 2024 年經驗豐富的管理團隊 • Benitec 的管理團隊在基因療法開發、生物製造和資本配置方面擁有廣泛的專業知識 7 ©2024 Benitec Biopharma | 版權所有

經驗豐富、高效的管理 Jerel A. Banks，醫學博士，首席執行官和執行董事長，擁有超過15年經驗的醫療保健投資專業人士，富蘭克林鄧普頓投資副總裁兼聯合投資組合經理，布朗大學博士；A.B. 普林斯頓大學梅根·波士頓高管多家澳大利亞證券交易所上市實體的首席執行官兼董事總經理特許會計師擁有超過20年的資深經驗曾在多家銀行機構以及普華永道會計師事務所擔任高管職務 Claudia Kloth，博士製造高級副總裁在治療領域擁有 20 多年 cGMP 製造和工藝開發經驗 Lonza Viral Therapeutics 領導的工藝開發小組開發、優化了強大的病毒類產品（Ad5、AAV、lentivirus）並將其轉移到 cGMP 製造 Yervoy (BMY) 的指導性工藝轉移和驗證活動 8 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es erpharm a | All R Rights R es erpharm a VED

OPMD：一種未獲批准療法的慢性進行性疾病 • 眼嚥肌營養不良症 (OPMD) 是一種常染色體顯性遺傳性慢性肌病性疾病，其特徵是由於眼皮和咽喉的肌肉受損而導致的上瞼下垂（上眼瞼下垂）和進行性吞嚥困難（吞嚥能力喪失）。• 典型發病年齡 40-50年代，影響了美國、加拿大、歐洲和以色列的大約1.5萬名成年人。• 進行性吞嚥困難增加了嚴重營養不良的風險，並可能危及生命吸入性肺炎。• 在 OPMD 中，基因突變導致 PABPN1 的外顯子 1 內三核苷酸重複擴張，在 PABPN1 蛋白的 N 末端產生擴張的聚丙氨酸道：Wildtype：ATG (GCG) -------------(GCA) GCG GCG GCG... 6 3 OPMD 突變體：ATG (GCG) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (CA) GCG GGG GCT GCG... 6 1-7 3 10 ©2024 Benitec Biopharma | 版權所有

OPMD 發病機制模型 • 目前有兩個通用模型用於解釋常染色體顯性 OPMD 中丙氨酸膨脹的 PABPN1 是如何造成肌肉病理的，其中患者有 PABPN1 的一個正常和一個突變等位基因 • 一個模型表明核聚集體會導致疾病（右欄，用紅色勾勒出的）• 第二個模型表明 PABPN1 功能喪失（底行，用藍色概述）是病理的基礎 B anerjee，A、F E B S J.，2013 年 11 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權利 R es 均已服務

OP MD 的流行病學 E 估計值：美國、加拿大、歐洲和以色列至少有 1.5 萬名成年人 • OPMD 分佈在全球，已在至少 33 個國家被診斷出來 • 西方國家的估計患病率為 1:100,000 • 美國州存在大型患者羣體（例如，新墨西哥大學患者數據庫包含數百名受試者）• 基於文獻的患病率估計歐洲為 1:100,000 • 根據文獻估計，加拿大法裔人口的流行率為 1:1,000 • 基於文獻據估計，以色列布哈拉猶太人的患病率為 1:600 Abu-Baker 等人，2007 年；Raz 等人，2014 年 12 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es erved

S 吞嚥概述正常與吞嚥失調的解剖學咽部結構 • 在正常條件下，通過上部、中部和下部咽部收縮肌的協調收縮的推進活性，食物團會離開口腔，在到達食道的途中穿過咽部的長度 • 作為食物丸在上食道開口附近，隨後的環嚥肌肉鬆弛會使大腸進入食道並進入胃部 BB-301 • 在 OPMD 中，咽部收縮肌肉虛弱萎縮，因此無法持續施加支撐定義正常吞嚥過程的食物團推進所需的力量水平 13 ©2024 B enitec B iopharm a | All R ights R es erved

OPMD：臨牀表現 • 在薩格奈神經肌肉診所（加拿大魁北克）進行了回顧性圖表審查 • 篩查了診斷為 OPMD 的患者的所有健康記錄，以確定符合納入標準的患者 • 如果存在其他可能影響疾病演變的神經系統或肌肉骨骼疾病，則將患者排除在外 • 96.6% 的受試者出現吞嚥困難 • 咽部 74.1% 的受試者出現增稠分泌物積聚 • 吞嚥困難會隨着時間的推移而惡化，患者也會因此而惡化可能會出現營養不良和吸入性肺炎，從而導致死亡 Brisson，JD，Muscle & Nerve，2020 年 15 ©2024 Benitec Biopharma | 版權所有

吞嚥困難的臨牀管理 • 營養建議包括適應措施 • 中度至重度吞嚥困難的手術幹預：— 肉毒桿菌毒素注射導致的環嚥肌肉麻痺（對某些患者有臨時作用，需要重複給藥）— 環嚥肌擴張（暫時效果，需要重複使用）— 環嚥肌切開術（臨牀/受試者報告）結果表明疾病進展暫時延遲）• 在所有情況下，咽部收縮肌肌肉繼續萎縮，導致咽部推進力逐漸喪失/食物和液體進入食道的清除率 19 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權利 R es served

BB -301 S 同時沉默突變體 P ABP N1 並提供 Wildtype P ABP N1 向 R 恢復正常肌細胞 F 功能在 OPMD 中設計 L 鉛 C 候選物 BB-301 * PABPN1 • P AB P N1 是一種無處不在的蛋白質，可控制 m R NA 聚 (A) 尾巴的長度，從核中輸出的 m R NA 和替代多聚體 (A) s 項目使用年齡 • T OP MD 下方 P AB P N1 m 突變蛋白容易聚集，這是由於 N 期最終膨脹的聚丙氨酸道最多包含 18 個連續丙氨酸殘留物，驅動 CoPab PN1 的形成是核內含物的 R 恢復對功能 shR NA PAB PN1 不敏感的卵細胞中的離子 (INI) 也稱為野生型 P AB P N1 和 m 可能導致與 OP MD 相關的 “功能喪失” 表型 * Strings-Ufombah 等人，《分子療法：核酸》，第 24 卷，67-78，2021 年 6 月 22 日 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權利 R 已服務

ddR NaI P 平臺 E 既能在靶組織中進行 P 永久 S 沉默和 R 替換突變 G 基因當前 siRNA 技術的侷限性：需要重複給藥僅允許突變基因的短暫沉默能力僅限於單個基因的沉默能力 ddrNAI 平臺的優勢：單次給藥的長期治療潛力恆定、穩態的 shRNA 表達水平可以永久保持突變基因的沉默提供野生型基因的永久表達，其中活性是功能所必需的或可行性同時沉默單個或多個基因 23 ©2024 Benitec Biopharma | 版權所有

BB-301 在 OPMD 的 A17 小鼠模型 “沉默” “替換” BB-301 劑量 (vg) 抑制 PABPN1 copaBPN1 表達的不同劑量下 PABPN1 1b 11 63% 7.50 x 10 86% 的抑制水平不同 1b 11 63% 7.50 x 10 86% 的表達離子，再加上部分隊列 3 模擬期 1b 替代野生型 PABPN1 的點火顯然：11 2.50 x 10 75% 26% 26% 隊列 2 模擬階段 1b 10 • R reduced iniS 5.00 x 10 31% 2% 隊列 1 模擬 10 32% 1.00 x 10 1% • 增加 ed m cleus cleforce 生成 9 2.00 x 10 14% 0% • 修正了死者的表型 PABPN18 4.00 x 10% 0% ≥ 31% 的 PABPN1 抑制水平使 OP M D 疾病症狀得到完全緩解並糾正了組織學特徵數據來自 S trings-ufom bah 等人，分子 T 療法：核酸，第 24 卷，67-78，2021 年 6 月 VG = 病毒基因組 es 24 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權利 R es erved 10

BB-301 在 A17 模型中將肌肉力量恢復到野生型水平在肌肉注射 BB-301 後 14 周內，劑量 ≥ 5.00 x 1010 vg 肌肉反應肌肉反應 (10-(150 Hz) 190 Hz) 第 1b 期隊列 3 模擬階段 1b 隊列 1 階段 1b 隊列 2 模擬模擬數據來自 S tringing s-ufom bah 等人，《分子 T 療法：核酸》，第 24 卷，第 67-78 卷，2021 年 6 月 25 日 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權利 R es 都已服務

A17 小鼠注射肌肉中 INI 的劑量依賴性分辨率 OPMD 模型 INI 的定量分析小鼠肌肉組織中小鼠肌肉組織中 INI 的免疫熒光染色在極少數小鼠肌肉組織中大量積累 A17 正常小鼠肌肉組織中 PABPN1 INI A17 肌肉組織在較高的劑量下，BB-301 幾乎消滅了 A17 小鼠體內所有 INI 肌肉注射 14 周後的肌肉組織來自 Strings-Ufombah 等人的數據，《分子療法：核酸》，第 24 卷，{PABPN1 BB-301 PABPN1br} 67-78，2021 年 6 月 26 日 ©2024 Benitec Biopharma | 版權所有

在 OPMD 中使用 BB-301 的理由 • 在 OPMD 中，咽部收縮肌被削弱和萎縮，因此無法持續施加支持食物和液體團推進所需的力量水平 • 在 A17 小鼠模型中進行的 BB-301 臨牀前療效研究中，直接肌肉注射 BB-301 促進肌肉橫截面積的增加，與未經治療的 A17 小鼠相比，肌肉質量增加，肌肉產生能力增加 • 在 Beagle dog BB-301 劑量中研究，肌肉注射 BB-301 到咽部收縮肌肉支持注射肌肉中的劑量依賴性組織轉導、轉基因表達和靶基因敲除 • 在 BB-301 給藥後，OPMD 患者虛弱和萎縮性咽收縮肌肉的肌肉纖維大小和肌力生成能力有望顯著增強嚥收縮肌肉的能力支持食物團通過咽部向食道推進，從而減少OPMD 患者的吞嚥困難 27 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es erved

BB-301 臨牀開發計劃和關鍵療效評估 E 終點特徵 OPMD 天然 BB-301 1b/2a 期開放給藥 OPMD 受試者處置歷史研究標籤劑量遞增研究 • 主要：（1 天）基線評估：（26 周）（NCT06185673）S 安全性和耐受性（52wk）• R 進展率 s 離子 • S 次要：VFS S dys phagia 通過定量進行吞食我對咽部 23 年代的受試者大吃一驚一項研究將 OP MD 目前收縮肌肉的自然射線照相測量結果納入他的故事 S 研究的效率低下而且功能、吞嚥入組 30 s 受試者翻轉咽部收縮器效率和受試者口咽部克勒功能（使用報告的口咽隨訪就診，在此期間，劑量後 Videofluoros copic dys pagia 與基線評估進行對比評估，對每個受試者進行 S 吞嚥研究到類似物（VF S S）），並且受試者評估已完成在 OP 期間報告了口咽部 MD Natural • F irs t s 受試者進入的 P 有 e 1b/2a 臨牀 T 試驗 (NCT 06185673) 在 23 年第四季度進行了為期一天的吞噬史研究，第二個 s 受試者於 2024 年 2 月 5 日入組 • 截至註冊了 23 個受試者 • 截至註冊的 2 s 個受試者 • E療效終點被定義為與 2024 年 1 月 2024 年 2 月 B 相比的變化，即第 90 天，第 180 天，第 270 天，以及臨牀和視頻熒光學終點的第 360 天 • 每個受試者的直線 B 被定義為在所有臨牀研究終點完成的分辨率的平均值，視頻熒光鏡的平均值定義為 s es s s s s mentsNHS 在 29 日之前的研究中 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權利都曾在第 1b/ 2a 階段的研究中接受 BB-301

OPMD 自然史研究和 BB-301 階段的結果衡量標準 1b/2a 期臨牀研究 (NCT06185673) 視頻熒光吞嚥研究評估臨牀評估全球吞嚥收縮器吞嚥效率其他評估功能肌肉功能咽部總殘留臨牀動態成像等級吞嚥能力和吞嚥毒性穀物咽部面積吞嚥困難（包括最大收縮量）基於時間和梨狀鼻竇殘留物的咽部收縮量表飲酒比例（其他咽部檢查）患者報告的殘留量標準化吞嚥困難比率量表 30 ©2024 Benitec Biopharma | 版權所有

K Key Videofluoroscopic 和 S ubject-R 報告的 E 端點 OPMD 自然史研究和 BB-301 1b/2a 期臨牀研究 (NCT06185673) 的主要和次要結果指標有助於對以下各項進行序列表徵：• 咽部收縮肌肉功能 • 吞嚥效率 • 受試者報告的口咽困難吞嚥任務在進行 VFSS 期間執行的口咽困難吞嚥任務採用了獨立於工作量的視頻熒光吞嚥研究來完成上述幾項分析，並對成像結果進行了審查通過標準化盲流程進行評級 • 所有評估均使用由多位獨立言語病理學家對相應透視圖像進行盲目中央審查 • 指定個體審閲者進行透視研究，以盲目方式進行審查和評分（即不瞭解其他評分者的分數、受試者 ID、任務、一致性、體積、時間點）• 評分已全部完成，差異得到解決在共識會議上 32 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權利 R es served

P haryngeal C 收縮肌肉 F 功能：P hamP C 咽部收縮肌肉功能，由 phamPC 估計：• C2-C4 長度用作解剖標量 • “咽部區域” 測量值包括最大收縮時可見空域或推注區域 • 測量（黃色）發生在咽部收縮最緊的框架上吞嚥過程中的流明 • 在本演示中討論的吞嚥任務中評估的典型食物和液體的正常phamPC值介於0％至2.2％之間 • 關於最後的後續行動-在接受 BB-301 之前，第一位報名參加 1b 期研究的受試者的phamPC值在15.8％至24.2％之間 Steele, C. 等人。ASHA 2019 年大會關於 ASPEKT C 視頻熒光分析方法的會議 33 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權利 R es served

S 吞嚥 E 效率：P 咽部 R 殘留物總吞嚥效率按咽部殘留物總量測量：• C2-C4 長度用作解剖標量 • “咽部總殘留” 測量值包括第一次吞嚥丸後咽部剩餘的物質量 • 測量（黃色、綠色和藍色）發生在顯示梨形的第一幀上在最低位置使用 • 正常咽部殘留總量應接近於零 • 在接受 BB- 301 之前的最後一次隨訪中，第一位受試者報名參加1b期研究顯示，咽部總殘留值在7.7％至22.5％之間 Steele, C. 等人。ASHA 2019 年關於 ASPEKT C 視頻熒光分析方法的大會會議 34 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權利 R es served

S Ubject-R 報告的口咽困難症：S ydney S wallow 問卷 (SSQ) 受試者報告的口咽吞嚥困難，由 SSQ 評估：• SSQ 是一份自我報告清單，旨在評估口咽困難的主觀症狀，內容豐富，結構化，判別性和預測性的有效性，並重新測試在一系列患者羣體中測試可靠性 • SSQ 是一份包含 17 項內容的問卷，旨在衡量受影響受試者報告的口咽吞嚥困難的症狀嚴重程度 • 問卷使用 100 mm除 1 個問題外，所有問題均採用長視覺模擬量表 • 可能的分數介於 0 到 1700 之間，分數越高表示吞嚥困難越大 • 沒有吞嚥困難的健康受試者的平均分數為 59.0 • 在接受 BB-301 前的最後一次隨訪中，第一位參加 1b 期研究的受試者的 SSQ 分數為 1264 Szczesniak, M. 等人，Dysphagia，2014 35 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 版權均已到達

臨牀上有意義的改善與相比，具有臨牀意義的改善將定義為：• 受試者報告的結果評估的改善（即悉尼燕子問卷的減少）BB-301 [“SSQ”]分數）BB-301 劑量後的分數和 BB-301 劑量後咽部總殘留量的減少（即吞嚥完成後咽部剩餘的食物或液體物質總量減少）將特別關注以下方面：• 受試者報告的結果評估（即 SSQ 分數）的改善（即 SSQ 分數），同時視頻熒光鏡吞嚥研究評估也有類似的改善（即減少，phamPC% 和/或在一種或多種稠度的液體和/或總咽部殘留量減少和/或 BB-301固體食物）• 與 OPMD 自然歷史研究第 1 次訪談（即在收到 BB-301 前 6 至 12 個月）進行的類似評估結果相比，服用 BB-301 劑量後的個人預後測量結果有所改善 36 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es erved

1b 期研究受試者 1 的關鍵問題受試者 1 在加入自然史研究期間經歷了疾病進展在這方面，出現了幾個關於 BB-301 潛在影響的關鍵問題：• BB-301 會減緩、停止或改善這個研究對象的吞嚥困難嗎？• 目前的低劑量的 BB-301 是否具有足夠的生物活性以促進該研究對象的受益？在給藥後第 90 天進行的首次隨訪評估中，這種益處會顯而易見嗎？• BB-301 會導致任何嚴重的不良事件嗎？38 ©2024 Benitec Biopharma | 版權所有

phamPC：固體食物（在 0 天降至 SD 和 NH 研究篩查訪問次數以下）第 296 天給藥 BB-301（由黃色螺栓指定）預劑量 VFSS：第 0 天至第 287 天（平均值）至第 389 天，相對於最終劑量前劑量 phamPC：改進 8.3 個單位，相對於平均預劑量 phamPC 下降了 -43.2%: 改進了 7.1 個單位，下降了 -39.4% BB-301 超過標準開發量，與第 1 天就診相比有所改善 phamPC%：18.0 劑量前標準偏差：5.5%% 天數 20.3% 19.2% 11.6% 13.7% 18.0% +/ -5.5% 10.9% 25.4% phamPC PhamPC Final平均值。預劑量 phamPC phamPC phamPC phamPC +/-Std Dev Pre-Dose pre-Dose pre-Dose phamPC 40 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權益 R 的服務不斷惡化

phamPC：稀薄液體，5 mL（劑量後降幅低於 SD）BB-301 在第 296 天（由黃色螺栓指定）預劑量 VFSS：第 0 天至第 287 天給藥後 VFSS：相對於最終劑量前 phamPC，第 287 天（平均）至第 389 天：與平均劑量前 phamPC 相比，改進 11.9 個單位，下降了 -75.3%，下降 -57.1%，平均劑量前 phamPC%：9.1 超過標準劑量百分比用藥前標準差：4.9 正常 phamPC%：0% 至 2.2%；平均值 = 0.9%，SD = 1.3% 正常 phampc%：0% 至 2.2%；平均值 = 0.9%，SD = 1.3% 天數 11.8% 15.8% 9 BB-301.1% +/ -4.9% 2.9% 7.0% 8.2% 3.9% 平均值預劑量 phamPC phamPC phamPC Final phamPC PhamPC 預劑量 phamPC +/-Std Dev phamPC 41 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權益 R 的作用惡化改善

phamPC：在第 296 天給藥的中等粘稠液體 BB-301（如黃色螺栓所示）劑量前 VFSS：第 0 天至第 287 天給藥後 VFSS：相對於最終預劑量 phamPC，第 287 天（平均）至第 389 天：相對於平均劑量前劑量 phamPC，改善 7.5 單位，BB-301 降幅為 -33.6% 百分比：20.0 下降 -26.0%% 劑量前標準差：9.1% 正常 phamPC%：0% 至 1.8%；平均值 = 0.8%，SD = 1.0% 正常 phamPC%：0% 至 1.8%；平均值 = 0.8%，SD = 1.0% 天數 32.4% 22.3% 14.7% +/ -9.1% 14.8% 22.6% phamPC phamPC 最終平均值預劑量 phamPC phamPC phamPC phamPC +/-Std Dev Pre-Dose pre-Dose pre-Dose phamPC 42 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權益 R 的服務不斷惡化

phamPC：在第 296 天給藥的極稠液體 BB-301（如黃色螺栓所指定）劑量前 VFSS：第 0 天至第 287 天給藥後 VFSS：相對於最終預劑量 phamPC，第 287 天（平均）至第 389 天：相對於平均劑量前 phamPC，改善 -23.6% BB-301：改善 3.3 個單位，平均劑量前 phamPC 下降 -15.1% AMPC%：21.8%% 劑量前標準差：8.2 正常 phamPC%：0% 至 1.7%；平均值 = 0.6%，SD = 1.1% 正常 phamPC%：0% 至 1.7%；平均值 = 0.6%，SD = 1.1% 天數 33.7% 24.3% 20.7% 21.8% +/ -8.2% 18.5% 19.0% phamPC phamPC 最終平均值預劑量 phamPC phamPC phamPC phamPC +/-Std Dev Pre-Dose pre-Dose pre-Dose phamPC 43 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權益 R 的服務不斷惡化

咽部總殘留物：固體食物（降幅低於 NH 研究篩查第 0 天就診）第 296 天給藥 BB-301（由黃色螺栓指定）預劑量 VFSS：第 0 天至第 287 天（平均值）至第 389 天，相對於最終劑量前總 PR：改善 5.0 單位，與平均劑量前總 PR 相比下降了 -28.9%：改善 6.7 個單位，BB-301 下降了 -35.3%，與第 1 天就診相比有所改善：19.0%% 劑量前標準差：10.3 天 37.1% 17.3% 13.5% 13.0% 19.0% +/ -10.3% 12.3% 14.1% 總 PR總公關最終平均值劑量前總公關總PR總PR總PR總PR +/-Std Dev 預劑量總PR 46 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es服務惡化改善

咽部殘留總量：稀質液體，5 mL（降幅低於 SD 和 NH 第 0 天研究篩查）第 296 天給藥 BB-301（由黃色螺栓指定）劑量後 VFSS：第 287 天（平均）至第 389 天 P 再給藥 VFS S：相對於最終劑量前總計 PR：改善 6.8 個單位，相對於 -88.3% 平均劑量前總殘留量：改善了 4.0 個單位，下降了 -81.6% BB-301 超過標準藥物，與第 1 天就診相比有所改善：4.9%% 劑量前標準差：2.2 天 5.9% 7.7% 5.7% 4.9% +/ -2.2% 0.9% 2.6% 總公關總額最終平均值劑量前總公關總PR總PR總PR總PR +/-Std Dev 預劑量總PR 47 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es服務惡化改善

咽部殘留總量：第 296 天給藥的中等濃稠液體 BB-301（由黃色螺栓指定）P 再劑量 VFS S：第 0 天至第 287 天給藥後 VFSS：第 287 天（平均）至第 389 天相對於最終劑量前總 PR：改善 0.4 個單位，下降了 -3.5% 劑量前總殘留量：18.2 劑量前標準差：12.3 天 39.8% 11.4% 10.5% 13.3% 18.2% +/ -12.3% 11.0% 16.1% 總公關最終平均值 BB-301劑量前總公關總公關總公關總額總計 PR +/- Std Dev 預劑量總計 PR 48 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權益 R 的服務不斷惡化改善

咽部總殘留物：極稠液體（在第 0 天降至 SD 和 NH 研究篩查訪問量以下）第 296 天給藥 BB-301（由黃色螺栓指定）預劑量 VFSS：第 0 天至第 287 天（平均值）至第 389 天，相對於最終劑量前總 PR：改善 10.6 個單位，相對於平均水平下降 -47.1% 總劑量 PR：改善了 9.6 個單位，下降了 -44.7% BB-301 超過標準開發值，與第 1 天就診相比有所改善。平均劑量前總殘留量：21.5%% 給藥前標準差：8.6 天 35.9% 22.5% 15.7% 18.4% 21.5% +/ -8.6% 11.9% 15.0% 總公關總額最終平均值劑量前總公關總PR總PR總PR總PR +/-Std Dev 預劑量總PR 49 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es服務惡化改善

定時飲酒測試：第 296 天給藥 CWDT BB-301（由黃色螺栓指定）給藥前結果：第 0 天至第 287 天給藥後 VFSS：與最終服藥前時間相比，第 287 天（平均）至第 389 天：改善 2.0 秒，BB-301 相對於平均給藥前時間：改善 4.0 秒，下降 -13.3% 平均劑量前 CWDT 分數：30 標準差：6 天 35 28 30+/-6 22 36 30 26 平均值給藥前時間時間終止時間 +/-Std Dev Time 52 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R ights R es erved 惡化時間（秒）改善時間（秒）

受試者報告的結果：SSQ（降幅低於 SD 和 NH 研究篩查第 0 天就診）第 296 天給藥的 BB-301（由黃色螺栓指定）給藥前分數：第 0 天至第 287 天給藥後 VFSS：與最終給藥前分數相比，第 287 天（平均）至第 389 天：與平均給藥前分數相比下降了 -26.0%：改善 201 分，BB-301 下降了-17.7％，超過了Std Dev，與第1天就診相比有所改善，平均給藥前SSQ分數：1136天劑量前標準差：103天1036 1264 1136+/-103 11220 1042 1220 935平均值。給藥前分數分數最終分數分數給藥前分數 +/-Std Dev Score 55 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es served 分數惡化分數提高分數

C 臨牀上有意義的改善在 BB-301 臨牀開發計劃中具有臨牀意義的改善將定義為：• 受試者報告的結果評估的改善（即悉尼燕子問卷的減少） [“SSQ”]分數）在 BB-301 劑量後，劑量後咽部總殘留量（即吞嚥完成後咽部剩餘的食物或液體物質總量減少）將特別關注以下方面：• BB-301 劑量後受試者報告的結果評估（即 SSQ 分數）的改善，同時視頻熒光鏡吞嚥研究評估的類似改善（即減少，在 phamPC% 和/或一種或多種濃度的液體和/或總咽部殘留量減少和/或 BB-301固體食物）• 與 OPMD 自然歷史研究第 1 次訪談（即收到 BB-301 前 6 至 12 個月）進行的類似評估的結果相比，服用 BB-301 後的個體預後測量結果有所改善 57 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R rights R es erved

我們對 1b 期研究對象 1 受試者 1 的受試者 1 的經驗在入組自然史研究期間經歷了疾病進展。給藥後：• BB-301 減緩了該研究對象吞嚥困難的改善 • 目前的低劑量 BB-301 具有足夠的生物活性，足以促進該研究受試者獲得的益處，這些益處在給藥後第 90 天進行的首次隨訪評估中顯而易見 • BB-301 未引起任何嚴重不良事件 58 © 2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權利 R es 都已服務

受試者 1 的初步觀察和結論 • 受試者 1 在給藥前經歷了吞嚥困難逐漸惡化，視頻熒光鏡吞嚥研究 (VFSS) 結果、冷水定時飲用測試結果和受試者報告的結果結果都證明瞭受試者 1 在給藥後，在第 90 天的時間點，與之相比，受試者 1 的關鍵臨牀和視頻熒光評估有所改善平均劑量前評估 • 觀察到第 90 天最顯著的 VFSS 改善是 BB-301吞嚥任務以評估食用以下食物時的咽部收縮肌肉功能和吞嚥效率為中心：− 固體食物（例如餅乾）− 濃稠的非固體食物（例如酸奶或布丁）− 稀薄液體 • 在食用稀薄液體、固體食物（例如 crd）的背景下，VFSS觀察到咽部收縮肌肉功能和吞嚥效率的改善餅乾）和濃稠的非固體食物（例如酸奶或布丁）與受試者報告的關鍵結果的顯著改善相關受試者 1 報告的測量結果（即悉尼燕子問卷）表明吞嚥功能有所改善 61 ©2024 Benitec Biopharma | 版權所有

BB-301 1b/2a 期臨牀研究 (NCT06185673) 的臨牀安全性更新 () • 受試者 1（第一個服用 BB-301 的研究受試者）的良性安全性概況與數據安全監測委員會審查的結果保持不變 • 在給藥 BB-301 後的第一週內，受試者 1 出現胃灼熱 • 胃灼熱歸因於根據協議向每位研究受試者服用的預防性皮質類固醇對於第 1 天（BB-301 給藥的前一天）、第 1 天（BB-301 給藥的第天）以及給藥後 56 天 • 胃灼熱是通過短療程的處方藥控制的，胃灼熱在接下來的三天內得到緩解 • 使用處方藥緩解胃灼熱使胃灼熱成為 2 級不良事件 62 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es erved

BB-301 1b/2a 期臨牀研究 (NCT06185673) 的臨牀安全性更新，續 • 在給藥 BB-301 後的第一週，受試者 2（第二個服用 BB-301 的研究受試者）出現胃灼熱 • 胃灼熱歸因於預防性皮質類固醇，在第 1 天（BB-301 給藥前一天）、第 1 天（BB-301 給藥當天）按照協議對每個研究受試者給予的預防性皮質類固醇），以及給藥後的 56 天 • 在 14 天內使用處方藥對胃灼熱進行了預防性控制週期圖 1 • 使用處方藥緩解胃灼熱會使胃灼熱成為 2 級不良事件（見圖 1）63 ©2024 Benitec Biopharma | 版權所有

BB-301 1b/2a 期臨牀研究 (NCT06185673) 的臨牀安全性更新，續 • 根據第 1b/2a 期研究方案，任何在 14 天內未消退、經評估可能與研究產品（見圖 2）有關的 2 級不良事件都被描述為劑量限制毒性（DLT），需要將隊列規模從 3 名受試者擴大到 6 名受試者 • 在這方面，使用處方藥對受試者的胃灼熱進行為期一天的預防性治療會觸發體型的擴大隊列 1 從 3 名受試者到 6 名受試者圖 2 64 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權利 R es served

即將到來的里程碑 • 預計將在2024年晚些時候公佈更多受試者的最新情況 • 預計將在2025年公佈更多劑量更高且隨訪時間更長的受試者的最新情況 • 到2025年底，Benitec可能會獲得劑量隊列1中多名研究受試者的臨牀隨訪數據長達12個月，劑量隊列2中最多9個月的臨牀隨訪數據 • 如果臨牀安全性和有效性數據繼續比前兩劑組合劑量呈現有利的變化那麼，貝尼特克計劃在2026年初之前審查美國食品藥品管理局的臨牀數據集詢問一項關鍵研究的計劃 65 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es erved

phamPC 對其他入組受試者的自然史評估適中 Thick phamPC 5mL Thin phamPC 25 30 25 20 15 15 10 10 5 5 0 0 50 50 100 150 200 150 150 150 100 150 100 100 150 200 300 研究日受試者 A 受試者 B 67 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權益 PhamPC 5mL 的稀薄液體鋇 (%) phamPC 茶匙輸送中等粘稠的液體鋇 (> 2.1% (C2-4) 2) (%)

PhamPC 對其他註冊受試者的自然史評估極大 Thick phamPC Thick phamPC 25 30 25 20 15 15 10 10 5 5 5 0 0 50 100 150 200 250 150 200 150 200 150 200 150 學習日研究日主題 A 受試者 B 68 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 權限都是 phamPC 極度厚 (%) phamPC PC 餅乾 (%)