附錄 99.1

Benitec Biopharma 在 1b/2a 期研究中報告了首位使用 BB-301 治療的 OPMD 受試者的積極中期臨牀試驗數據

-在 開發的眼嚥肌萎縮症（OPMD）的基因療法中首次顯示出療效信號，該療法影響了全球約15,000名患者-

-與研究觀察性自然 歷史部分進行的治療前評估相比，BB-301 促進了第一個 1b/2a 期臨牀研究受試者的多種吞嚥功能測量的改善-

-虛擬研發日將於美國東部時間今天上午 9:00 舉行，詳情如下-

加利福尼亞州海沃德，2024年4月18日（GLOBE NEWSWIRE）Benitec Biopharma Inc.（納斯達克股票代碼：BNTC）（貝尼特克或公司）是一家處於臨牀階段、專注於基因療法的生物技術公司，基於其專有的沉默和替換 DNA 導向 RNA 幹擾 (ddrNAI) 平臺開發新型基因藥物，今天宣佈了以下90天時間點的積極中期臨牀數據在 BB-301 1b/2a 期單臂、開放標籤、順序、劑量遞增隊列研究中對該研究的第一個受試者（受試者 1） 注射 BB-301(NCT06185673) 在眼嚥肌肉萎縮症 (OPMD) 中。BB-301 已被美國食品藥品監督管理局 (FDA) 和歐洲藥品管理局 (EMA) 孤兒藥品委員會 (COMP) 授予孤兒藥稱號。

迄今為止，沒有任何臨牀研究系統地表明，無論是客觀還是主觀的 吞嚥指標，OPMD 患者的臨牀狀況都有所改善。因此，貝尼特克執行董事長兼首席執行官傑雷爾·班克斯醫學博士、博士表示，我們很高興地報告來自多項射線照相測量的積極的中期臨牀數據，以及首位接受 BB-301 治療的受試者的受試者報告的預後測量。這些早期臨牀試驗結果令我們深受鼓舞，也希望它們能為患者和護理人員帶來希望，我們期待報告更多結果，並在患者進入自然歷史觀察 準備期的研究給藥部分時繼續對其進行治療。

BB-301 中期臨牀研究結果：

在代表每個受試者的服藥前觀察期的OPMD自然歷史研究中，受試者1經歷了吞嚥困難逐漸惡化，視頻熒光鏡吞嚥研究（VFSS）、冷水定時飲酒測試和受試者報告的關鍵結果衡量標準（悉尼燕子問卷）的結果都證明瞭這一點。 視頻熒光鏡吞嚥研究代表了臨牀環境中定量評估吞嚥困難（吞嚥困難）的黃金標準分析方法。

在給藥 BB-301 後的 90 天時間點，受試者 1 顯示了關鍵視頻熒光評估的改善，這與觀察到的受試者報告的關鍵結果指標與 劑量前觀察期內完成的相應評估的平均值（如圖 1 所總結）相比，受試者報告的關鍵結果指標有類似的改善。值得注意的是，在 90 天時間點完成的許多評估結果表明，與受試者首次就診時評估的初始測量結果相比有所改善，該研究發生在 90 天評估前 12 個多月。

第 90 天觀察到的吞嚥任務的 VFSS 改善最顯著，主要是評估食用稀薄液體、固體食物和粘稠的非固體食物（例如酸奶或布丁）時的咽部收縮肌肉功能和 吞嚥效率（圖 1）。VFSS的改善與受試者報告的關鍵結果指標悉尼燕子問卷的改善相關，表明受試者1報告的吞嚥功能有所改善（圖1）。

圖 1：90 天內所有療效的改善 BB-301 之後注射^*

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存檔的公司數據

關於迄今為止觀察到的 BB-301 安全概況，兩名接受 BB-301 的 受試者未觀察到嚴重不良事件。 接受 BB-301 的兩名受試者觀察到短暫性 2 級胃食管反流病或胃食管反流病（即胃酸倒流或胃灼熱）。對於這兩名受試者，在完成批准用於治療胃食管反流病的短期常用處方藥後，胃食管反流病得到了解決。

OPMD 是一種罕見的進行性肌肉萎縮性疾病，由聚 (A) 結合蛋白核 1 (PABPN1) 基因突變引起，目前沒有 有效的藥物療法。該病的特徵是吞嚥困難（吞嚥困難）、四肢無力和眼瞼下垂（上瞼下垂）。吞嚥困難會隨着時間的推移而惡化，可能導致慢性窒息、反流、吸入性肺炎，嚴重的 病例還會導致死亡。現有的臨牀和手術幹預措施的範圍和有效性有限，無法解決潛在的漸進性肌肉無力。

虛擬研發活動信息：

本次虛擬研發活動將於今天，即4月18日美國東部時間上午9點舉行，有兩位OPMD主要意見領袖出席^第四，2024 年，可在此處訪問。活動重播將放在 Benitec 網站投資者頁面的 “新聞與活動” 選項卡上。

關於 BB-301

BB-301 是一種經過改良的新型 AAV9 衣殼，表達一種獨特的單一雙功能結構，可促進密碼子優化 Poly-A 結合蛋白 Nucle-1 (PABPN1) 和兩種針對突變體 PABPN1 的小型抑制性 RNA (siRNA) 的共表達。這兩個 siRNA 被建模成 microRNA 骨幹，以抑制錯誤突變體 PABPN1 的 表達，同時允許密碼子優化的 PABPN1 的表達用該蛋白質的功能版本取代突變體。我們認為， BB-301 的沉默和替換機制在提供功能替代蛋白的同時阻止突變體表達，在治療 OPMD 方面具有獨特的優勢。

關於 Benitec Biopharma, Inc.

Benitec Biopharma Inc. （貝尼特克或公司）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於新型基因藥物的發展，總部位於加利福尼亞州海沃德。專有的 Silence and Replace 導向 DNA 的 RNA 幹擾平臺將 RNA 幹擾（簡稱 RNAi）與基因療法相結合，開發出能夠同時促進致病基因的持續沉默以及在單次施用該療法結構後同時輸送野生型替代基因 的藥物。該公司正在開發基於Silence and Replace的療法，用於治療慢性和危及生命的人體疾病，包括眼嚥肌肉萎縮症（OPMD）。公司的全面概述可在貝尼特克的網站www.benitec.com上找到。

前瞻性陳述

除此處列出的歷史信息外，本新聞稿中列舉的事項包括前瞻性陳述，包括 關於貝尼特克計劃開發和可能將其商業化其候選產品的聲明、臨牀前和臨牀試驗的完成時間、臨牀試驗數據 的可用時間、臨牀試驗中患者入組和給藥的時間和充足性、預期的監管申報時間、臨牀效用以及的潛在屬性和優點ddrNai和Benitecs的候選產品 、知識產權狀況和其他前瞻性陳述。

這些前瞻性陳述基於公司 當前的預期，受可能導致實際結果存在重大差異的風險和不確定性影響，包括意想不到的發展和與以下內容相關的風險：意想不到的延遲；進一步的研發以及 臨牀試驗可能不成功或不足以滿足適用的監管標準或保證持續發展的結果；註冊足夠數量的受試者參與臨牀試驗的能力；美國食品藥品管理局和其他 做出的決定政府當局；公司保護和執行其專利和其他知識產權的能力；公司對其的依賴

與其合作伙伴和其他第三方的關係；公司產品和公司合作伙伴產品的有效性或安全性； 對公司產品和公司合作伙伴產品在市場上的接受程度；市場競爭；銷售、營銷、製造和分銷要求；超出預期的支出；與訴訟或戰略活動相關的費用 ；公司通過增加其資本需求來滿足其資本需求的能力收入和考慮到市場狀況和其他因素，包括我們的資本結構； 我們繼續經營的能力；公司預計其現金和現金等價物足以執行其業務計劃的時間長度；COVID-19 疫情的影響，由該疾病引起的疾病 SARS-CoV-2病毒和類似事件，可能對公司的業務以及 臨牀前和臨牀試驗產生不利影響；地方、地區以及國家和國際經濟狀況和事件的影響；以及公司向美國證券交易委員會提交的報告 中不時詳述的其他風險。公司不承擔任何更新這些前瞻性陳述的意圖或義務。

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