附錄 99.1
歐洲藥品管理局（EMA）授予用於分子素治療急性髓系白血病（AML）的孤兒藥資格
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下一代無心臟毒性蒽環素安那黴素在急性髓細胞白血病中具有明顯的臨牀療效跡象，與阿糖胞苷聯合使用，初步的cRC率為60％和 歐洲臨牀試驗中的急性髓細胞白血病受試者 |
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全球大約有 160,000 名反洗錢患者 |
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安那黴素仍然沒有心臟毒性跡象（多項研究中N=82）；毒性特徵低於傳統的強化療法 |
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安那黴素正朝着2024年的關鍵反洗錢研究邁進，可能有資格進入加速批准途徑 |
休斯頓，2024年4月18日 /PRNewswire/ — Moleculin Biotech, Inc.（納斯達克股票代碼：MBRX）（Moleculin或公司）是一家臨牀階段製藥公司，擁有廣泛的針對難以治療的腫瘤和病毒的候選藥物組合，今天宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）已授予用於治療急性髓細胞白血病的孤兒藥稱號。
安那黴素是公司的下一代蒽環素，被設計為無心臟毒性（與目前處方的蒽環類藥物不同），在美國和歐洲的多項研究中治療的82名受試者中，安那黴素已被證明對無心臟毒性。此外，安那黴素最近在Moleculin的歐洲臨牀研究中顯示，使用安那黴素與阿糖胞苷（MB-106）聯合治療急性髓細胞白血病的初步複合完全反應（cRC）率為60％和在歐洲試驗中，直線受試者（N=10），所有受試者（N=18）的總體中期cRC為39％（N=18）。cRC 的耐久性正在發展。一個受試者已經超過一年大關，得到了持久的全面迴應。MB-106 的 2 人招募已經結束和招生 1 名時直線科目st直線和 3第三方直線主題仍在繼續。安那黴素目前正在開發用於治療急性髓細胞白血病和性病肺炎的治療，該公司認為該藥物可能有可能治療其他適應症。
Moleculin董事長兼首席執行官沃爾特·克萊普評論説：“我們很高興獲得EMA頒發的安那黴素孤兒藥稱號，這進一步支持了我們為推進這種引人注目的下一代蒽環類藥物用於治療難以治療的癌症所做的持續努力。”“結合我們在美國已經獲得的孤兒藥稱號，再加上美國專利和商標局剛剛授予的涵蓋期至2040年的新的物質專利組合，我們認為安那黴素的商業排他性現在得到了很好的保護。安那黴素顯示出越來越多的令人鼓舞的中期臨牀數據，這繼續令我們感到鼓舞。我們將繼續專注於推進下一階段開發的臨牀和監管戰略，包括計劃啟動一項名為 2 的關鍵註冊研究和年底前對急性髓細胞白血病進行線路治療。”
EMA向旨在治療、診斷或預防罕見、危及生命或慢性衰弱的疾病或病症的藥物和生物製劑授予孤兒藥資格，這些疾病或病症影響歐盟每10,000人中不到5人。孤兒認定為公司提供了某些好處，包括降低監管費用、臨牀方案援助、研究補助金，以及獲得批准後在歐盟長達10年的潛在市場獨家經營權。
安那黴素目前已獲得美國食品藥品監督管理局頒發的用於治療復發或難治性急性髓細胞白血病的快速通道狀態和孤兒藥認定，此外還有用於治療STS肺炎的孤兒藥認定。
關於 Moleculin Biotech, Inc.
Moleculin Biotech, Inc. 是一家臨牀階段的製藥公司，針對難以治療的腫瘤和病毒的產品線不斷擴大，包括二期臨牀項目。該公司的主要項目安那黴素是下一代蒽環素，旨在避免多藥耐藥機制，幾乎沒有心臟毒性。安那黴素目前正在開發中，用於治療復發或難治性急性髓系白血病（AML）和軟組織肉瘤（STS）肺轉移。上面討論的所有中期和初步數據可能會發生變化。
此外，該公司正在開發免疫/轉錄調節劑 WP1066，一種免疫/轉錄調節劑，能夠抑制p-stat3和其他致癌轉錄因子，同時刺激針對腦腫瘤、胰腺和其他癌症的自然免疫反應，以及用於局部治療皮膚 T 細胞淋巴瘤的 WP1066 類似物 WP1220。Moleculin 還參與開發抗代謝藥物產品組合，包括用於潛在病毒治療的 WP1122，以及包括腦腫瘤、胰腺癌和其他癌症在內的癌症適應症。
有關公司的更多信息，請訪問 www.moleculin.com 並在 Twitter、LinkedIn 和 Facebook 上連接。
前瞻性陳述
本新聞稿中的一些陳述是1933年《證券法》第27A條、1934年《證券交易法》第21E條和1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，涉及風險和不確定性。本新聞稿中的前瞻性陳述包括但不限於開始對安那黴素作為 2 的關鍵註冊研究的時機和年底前對急性髓細胞白血病進行線路治療。儘管Moleculin認為，截至發佈之日，此類前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但事實證明，預期可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。Moleculin試圖通過包括 “相信”、“估計”、“預期”、“計劃”、“項目”、“打算”、“潛力”、“可能”、“可能”、“可能”、“將”、“應該”、“大約” 或其他表示未來事件或結果不確定性的詞語來識別這些前瞻性陳述。這些陳述只是預測，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，包括在項目1A下討論的因素。我們最近向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-K表格中的 “風險因素”，並在我們的10-Q表文件和向美國證券交易委員會提交的其他公開文件中不時更新。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至發佈日期。我們沒有義務更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述，以反映其發佈日期之後發生的事件或情況，也沒有義務反映意外事件的發生。
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