| 根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告 |
| 根據1934年《證券交易法》第13或15（d）條提交的過渡報告 |
| （州或其他司法管轄區 公司或組織） |
（國税局僱主 證件號） | |
| |
||
（主要行政辦公室地址） |
（郵政編碼） | |
| 每個班級的標題 |
Ticker 符號 |
交易所名稱 在哪個註冊的 | ||
| 大型加速過濾器 | ☐ | ☒ | ||||
非加速 申報者 |
☐ | 規模較小的申報公司 | ||||
| 新興成長型公司 | ||||||
催化劑製藥有限公司
索引
第一部分財務信息
| 第 1 項。 |
財務報表 |
|||||
| 截至2023年9月30日（未經審計）和2022年12月31日的合併資產負債表 |
3 | |||||
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的合併運營報表和綜合收益（虧損）（未經審計） |
4 | |||||
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的合併股東權益變動報表（未經審計） |
5 | |||||
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的合併現金流量表（未經審計） |
7 | |||||
| 未經審計的合併財務報表附註 |
8 | |||||
| 第 2 項。 |
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
33 | ||||
| 第 3 項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
46 | ||||
| 第 4 項。 |
控制和程序 |
46 | ||||
| 第二部分。其他信息 | ||||||
| 第 1 項。 |
法律訴訟 |
47 | ||||
| 第 1A 項。 |
風險因素 |
47 | ||||
| 第 2 項。 |
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 |
47 | ||||
| 第 3 項。 |
優先證券違約 |
48 | ||||
| 第 4 項。 |
礦山安全披露 |
48 | ||||
| 第 5 項。 |
其他信息 |
48 | ||||
| 第 6 項。 |
展品 |
48 | ||||
| 簽名 |
49 | |||||
2
九月三十日 2023 |
十二月三十一日 2022 |
|||||||
（未經審計） |
||||||||
| 資產 |
||||||||
| 流動資產： |
||||||||
| 現金和現金等價物 |
$ | $ | ||||||
| 應收賬款，淨額 |
||||||||
| 庫存 |
||||||||
| 預付費用和其他流動資產 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 流動資產總額 |
||||||||
| 經營租賃 使用權 |
||||||||
| 財產和設備，淨額 |
||||||||
| 許可證和收購的無形資產，淨額 |
||||||||
| 遞延所得税資產，淨額 |
||||||||
| 投資股權證券 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 總資產 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
| 負債和股東權益 |
||||||||
| 流動負債： |
||||||||
| 應付賬款 |
$ | $ | ||||||
| 應計費用和其他負債 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 流動負債總額 |
||||||||
| 經營租賃負債，扣除流動部分 |
||||||||
| 其他 非當前 負債 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 負債總額 |
||||||||
| 承付款和或有開支（注12） |
||||||||
| 股東權益： |
||||||||
| 優先股，$ |
||||||||
| 普通股，$ |
||||||||
| 額外 付費 首都 |
||||||||
| 留存收益（累計赤字） |
||||||||
| 累計其他綜合收益（虧損）（注4） |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 股東權益總額 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 負債和股東權益總額 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
在已結束的三個月中 九月三十日 |
在結束的九個月裏 九月三十日 |
|||||||||||||||
2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
|||||||||||||
收入： |
||||||||||||||||
產品收入，淨額 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
許可證和其他收入 |
||||||||||||||||
總收入 |
||||||||||||||||
運營成本和支出： |
||||||||||||||||
銷售成本 (a) |
||||||||||||||||
研究和開發 |
||||||||||||||||
銷售、一般和行政 (a) |
||||||||||||||||
無形資產的攤銷 |
||||||||||||||||
運營成本和支出總額 |
||||||||||||||||
營業收入（虧損） |
( |
) | ||||||||||||||
其他收入（支出），淨額 |
( |
) | ||||||||||||||
所得税前淨收益（虧損） |
( |
) | ||||||||||||||
所得税準備金（福利） |
( |
) | ||||||||||||||
淨收益（虧損） |
$ | ( |
) | $ | $ | $ | ||||||||||
每股淨收益（虧損）： |
||||||||||||||||
基本 |
$ | ( |
) | $ | $ | $ | ||||||||||
稀釋 |
$ | ( |
) | $ | $ | $ | ||||||||||
已發行股票的加權平均值： |
||||||||||||||||
基本 |
||||||||||||||||
稀釋 |
||||||||||||||||
淨收益（虧損） |
$ | ( |
) | $ | $ | $ | ||||||||||
其他綜合收益（虧損）（注4）： |
||||||||||||||||
未實現收益（虧損） 可供出售 的 $ |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||
綜合收益（虧損） |
$ | ( |
) | $ | $ | $ | ||||||||||
| (a) | 不包括無形資產的攤銷 |
首選 股票 |
普通股 |
額外 付費 資本 |
留存收益 （累計 赤字） |
累積的 其他 全面 收益（損失） |
總計 |
|||||||||||||||||||||||
股份 |
金額 |
|||||||||||||||||||||||||||
截至2022年12月31日的餘額 |
$ | — | $ | $ | $ | $ | $ | |||||||||||||||||||||
發行服務股票期權 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
行使普通股股票期權 |
— | — | — | |||||||||||||||||||||||||
服務限制性股票的攤銷 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
限制性股票單位歸屬後發行普通股，淨額 |
— | — | ( |
) | — | — | ( |
) | ||||||||||||||||||||
其他綜合收益（虧損） |
— | — | — | — | — | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||||||
淨收益（虧損） |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
截至2023年3月31日的餘額 |
— | |||||||||||||||||||||||||||
發行服務股票期權 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
行使普通股股票期權 |
— | — | — | |||||||||||||||||||||||||
服務限制性股票的攤銷 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
限制性股票單位歸屬後發行普通股，淨額 |
— | — | ( |
) | — | — | ( |
) | ||||||||||||||||||||
其他綜合收益（虧損） |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
淨收益（虧損） |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 |
— | |||||||||||||||||||||||||||
發行服務股票期權 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
行使普通股股票期權 |
— | — | — | — | ||||||||||||||||||||||||
服務限制性股票的攤銷 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
限制性股票單位歸屬後發行普通股，淨額 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
其他綜合收益（虧損） |
— | — | — | — | — | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||||||
淨收益（虧損） |
— | — | — | — | ( |
) | — | ( |
) | |||||||||||||||||||
截至 2023 年 9 月 30 日的餘額 |
$ | — | $ | $ | $ | $ | $ | |||||||||||||||||||||
首選 股票 |
普通股 |
額外 付費 資本 |
留存收益 （累計 赤字） |
累積的 其他 全面 收益（損失） |
總計 |
|||||||||||||||||||||||
股份 |
金額 |
|||||||||||||||||||||||||||
截至2021年12月31日的餘額 |
$ | — | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | |||||||||||||||||
發行服務股票期權 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
行使普通股股票期權 |
— | — | — | |||||||||||||||||||||||||
服務限制性股票的攤銷 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
回購普通股 |
— | ( |
) | — | ( |
) | — | ( |
) | |||||||||||||||||||
其他綜合收益（虧損） |
— | — | — | — | — | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||||||
淨收益（虧損） |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
截至2022年3月31日的餘額 |
— | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||||||||||
發行服務股票期權 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
行使普通股股票期權 |
— | — | — | |||||||||||||||||||||||||
服務限制性股票的攤銷 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
回購普通股 |
— | ( |
) | — | ( |
) | — | ( |
) | |||||||||||||||||||
限制性股票單位歸屬後發行普通股，淨額 |
— | — | ( |
) | — | — | ( |
) | ||||||||||||||||||||
其他綜合收益（虧損） |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
淨收益（虧損） |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
截至2022年6月30日的餘額 |
— | ( |
) | |||||||||||||||||||||||||
發行服務股票期權 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
行使普通股股票期權 |
— | — | — | |||||||||||||||||||||||||
服務限制性股票的攤銷 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
其他綜合收益（虧損） |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
淨收益（虧損） |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
2022 年 9 月 30 日的餘額 |
$ | — | $ | $ | $ | $ | $ | |||||||||||||||||||||
在結束的九個月裏 九月三十日 |
||||||||
2023 |
2022 |
|||||||
| 運營活動： |
||||||||
| 淨收益（虧損） |
$ | $ | ||||||
| 為將淨收益（虧損）與（用於）經營活動提供的淨現金進行對賬而進行的調整： |
||||||||
| 折舊 |
||||||||
| 基於股票的薪酬 |
||||||||
| 無形資產的攤銷 |
||||||||
| 遞延税 |
( |
) | ||||||
| 折扣的增加 |
||||||||
| 賬面金額減少 使用權 |
||||||||
| 出售的已實現虧損 可供出售 |
— | |||||||
| 從資產收購中扣除的已購研發庫存 |
— | |||||||
| 從資產購置中扣除的購置庫存樣本 |
— | |||||||
| 已收購 處理中 研究和開發 |
— | |||||||
| 股權證券公允價值的變化 |
— | |||||||
| （增加）減少： |
||||||||
| 應收賬款，淨額 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 庫存 |
||||||||
| 預付費用和其他流動資產 |
( |
) | ||||||
| 增加（減少）： |
||||||||
| 應付賬款 |
( |
) | ||||||
| 應計費用和其他負債 |
( |
) | ||||||
| 經營租賃責任 |
( |
) | ( |
) | ||||
| |
|
|
|
|||||
| 由（用於）經營活動提供的淨現金 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 投資活動： |
||||||||
| 購買財產和設備 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 與資產收購相關的付款 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 出售的收益 可供出售 |
— | |||||||
| 收購 處理中 研究和開發 |
( |
) | — | |||||
| 購買股權證券 |
( |
) | — | |||||
| |
|
|
|
|||||
| 由（用於）投資活動提供的淨現金 |
( |
) | ||||||
| |
|
|
|
|||||
| 融資活動： |
||||||||
| 支付與股票薪酬相關的員工預扣税 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 行使股票期權的收益 |
||||||||
| 回購普通股 |
— | ( |
) | |||||
| 資產收購產生的負債的支付 |
( |
) | — | |||||
| |
|
|
|
|||||
| 由（用於）融資活動提供的淨現金 |
( |
) | ( |
) | ||||
| |
|
|
|
|||||
| 現金和現金等價物的淨增加（減少） |
( |
) | ||||||
| 現金和現金等價物 — 期初 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 現金和現金等價物-期末 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
| 現金流信息的補充披露： |
||||||||
| 為所得税支付的現金 |
$ | $ | ||||||
| 支付利息的現金 |
$ | $ |
— | |||||
| 非現金 投資和籌資活動: |
||||||||
| 資產收購產生的負債 |
$ | $ | ||||||
1. |
業務的組織和描述。 |
2. |
列報基礎和重要會計政策。 |
a. |
中期財務報表。 10-Q 源自經審計的財務報表，不包括美國公認會計原則要求的所有披露。 |
b. |
整合原則。 |
c. |
估計值的使用。 |
d. |
現金和現金等價物。 |
e. |
投資。 |
2. |
列報基礎和重要會計政策（續）。 |
f. |
應收賬款，淨額。 |
g. |
庫存 在處理中工作 先進， 先出（FIFO）的貨物流。如果有信息表明庫存可能無法變現，則公司可能需要支出先前資本化的部分或全部庫存。 |
h. |
預付費用和其他流動資產。 共同支付 援助計劃, 合作和許可證安排應付的款項以及預付的會議和差旅費用.預付的研究費用包括公司產品開發活動的預付款，包括以下方面的合同 臨牀前 研究、臨牀試驗和研究、監管事務和諮詢。預付生產包括公司藥品製造活動的預付款。此類預付款在收到相關貨物或提供相關服務時記作支出。 |
i. |
財產和設備， 網。 |
j |
業務合併和資產收購 805-50, 它要求資產收購中的收購實體在相對公允價值的基礎上確認收購的資產和根據收購實體的成本承擔的負債，其中包括交易成本以及給定的對價。在資產收購中不確認商譽，任何超過所收購淨資產公允價值的多餘對價都將根據相對公允價值分配給可識別資產。資產收購中的或有對價款在意外情況得到解決、對價已支付或變為應付費用時予以確認。 |
2. |
列報基礎和重要會計政策（續）。 |
k. |
無形資產，淨額。 |
l. |
金融工具的公允價值。 |
m. |
公允價值測量。 |
在報告日使用的公允價值衡量標準（以千計） |
||||||||||||||||
截至的餘額 九月三十日 2023 |
的報價 的活躍市場 相同 資產/負債 （第 1 級） |
重要的其他 可觀測的輸入 （第 2 級） |
意義重大 不可觀察的輸入 （第 3 級） |
|||||||||||||
現金和現金等價物： |
||||||||||||||||
貨幣市場基金 |
$ | $ | $ | — | $ | — | ||||||||||
美國國債 |
$ | $ | $ | — | $ | — | ||||||||||
投資股權證券： |
||||||||||||||||
股權證券 |
$ | $ | $ | — | $ | — | ||||||||||
截至的餘額 十二月三十一日 2022 |
的報價 的活躍市場 相同 資產/負債 （第 1 級） |
重要的其他 可觀測的輸入 （第 2 級） |
意義重大 不可觀察的輸入 （第 3 級） |
|||||||||||||
現金和現金等價物： |
||||||||||||||||
貨幣市場基金 |
$ | $ | $ | — | $ | — | ||||||||||
美國國債 |
$ | $ | $ | — | $ | — | ||||||||||
2. |
列報基礎和重要會計政策（續）。 |
n. |
經營租賃。 使用權 非租賃 組件，分別核算。 |
o. |
股票回購。 |
p. |
收入確認。 |
2. |
列報基礎和重要會計政策（續）。 |
在已結束的三個月中 九月三十日 |
在結束的九個月裏 九月三十日 |
|||||||||||||||
2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
|||||||||||||
| FIRDAPSE ® |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| FYCOMPA ® |
||||||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 產品總收入，淨額 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
2. |
列報基礎和重要會計政策（續）。 |
2. |
列報基礎和重要會計政策（續）。 |
2. |
列報基礎和重要會計政策（續）。 |
q. |
研究和開發。 |
r. |
廣告費用。 |
s. |
基於股票的薪酬。 和綜合收益（虧損） 在授予日向員工、董事和顧問支付的所有股票補助的公允價值，包括股票期權和其他股票獎勵的授予。對於股票期權，公司使用Black-Scholes期權估值模型、單一期權獎勵方法和直線歸因法。使用這種方法，薪酬成本在每個股票期權的歸屬期內以直線方式攤銷，通常為一對 |
t. |
風險集中。 |
u. |
特許權使用費。 ® 如附註13（協議）所披露，在確認產品銷售收入後，將支出記作銷售成本。 |
2. |
列報基礎和重要會計政策（續）。 |
v. |
所得税。 |
w. |
綜合收益（虧損）。 可供出售 |
x. |
普通股每股淨收益（虧損）。 |
在已經結束的三個月裏 九月三十日 |
在截至的九個月中 九月三十日 |
|||||||||||||||
2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
|||||||||||||
基本加權平均已發行普通股 |
||||||||||||||||
稀釋性證券的影響 |
||||||||||||||||
攤薄後的加權平均普通股 傑出的 |
||||||||||||||||
y. |
區段信息。 |
z. |
重新分類。 |
aa。 |
最近發佈的會計準則。 |
3. |
投資。 |
估計的 公允價值 |
格羅斯 未實現 收益 |
格羅斯 未實現 損失 |
攤銷 成本 |
|||||||||||||
| 2023 年 9 月 30 日： |
||||||||||||||||
| 美國國債——現金等價物 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 總計 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 2022年12月31日： |
||||||||||||||||
| 美國國債——現金等價物 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 總計 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
2023年9月30日 |
||||
| 在一年或更短的時間內到期 |
$ | |||
| |
|
|||
在已結束的三個月中 九月三十日 |
在結束的九個月裏 九月三十日 |
|||||||||||||||
2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
|||||||||||||
| 股權證券： |
||||||||||||||||
| 本期內確認的股權證券淨收益（虧損） |
$ | ( |
) | $ | — | $ | ( |
) | $ | — | ||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 截至報告日仍持有的股票證券在本期內確認的未實現淨收益（虧損） |
$ | ( |
) | $ | — | $ | ( |
) | $ | — | ||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
4. |
累計其他綜合收益（虧損）。 |
累計總數 其他綜合 收入（虧損） |
||||
| 截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 |
$ | |||
| |
|
|||
| 重新分類前的其他綜合損失 |
( |
) | ||
| 從累計其他綜合收益（虧損）中重新歸類的金額 |
||||
| |
|
|||
| 本期淨其他綜合收益（虧損） |
( |
) | ||
| |
|
|||
| 截至 2023 年 9 月 30 日的餘額 |
$ | |||
| |
|
|||
| 截至2022年12月31日的餘額 |
$ | |||
| |
|
|||
| 重新分類前的其他綜合損失 |
( |
) | ||
| 從累計其他綜合收益（虧損）中重新歸類的金額 |
||||
| |
|
|||
| 本期淨其他綜合收益（虧損） |
( |
) | ||
| |
|
|||
| 截至 2023 年 9 月 30 日的餘額 |
$ | |||
| |
|
|||
累計總數 其他綜合 收入（虧損） |
||||
| 截至2022年6月30日的餘額 |
$ | ( |
) | |
| |
|
|||
| 重新分類前的其他綜合損失 |
||||
| 從累計其他綜合收益（虧損）中重新歸類的金額 |
||||
| |
|
|||
| 本期淨其他綜合收益（虧損） |
||||
| |
|
|||
| 2022 年 9 月 30 日的餘額 |
$ | |||
| |
|
|||
| 截至2021年12月31日的餘額 |
$ | ( |
) | |
| |
|
|||
| 重新分類前的其他綜合損失 |
( |
) | ||
| 從累計其他綜合收益（虧損）中重新歸類的金額 |
||||
| |
|
|||
| 本期淨其他綜合收益（虧損） |
||||
| |
|
|||
| 2022 年 9 月 30 日的餘額 |
$ | |||
| |
|
|||
5. |
庫存。 |
2023年9月30日 |
2022年12月31日 |
|||||||
| 原材料 |
$ | $ | ||||||
| 在處理中工作 |
||||||||
| 成品 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 總庫存 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
6. |
預付費用和其他流動資產。 |
2023年9月30日 |
2022年12月31日 |
|||||||
| 預付製造成本 |
$ | $ | ||||||
| 預付税 |
||||||||
| 預付保險 |
||||||||
| 預付訂閲費 |
||||||||
| 預付研究費 |
||||||||
| 預付商業化費用 |
||||||||
| 應歸因於合作和許可安排 |
||||||||
| 預付會議和差旅費用 |
||||||||
| 預付費 共同支付 援助計劃 |
||||||||
| 其他 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 預付費用和其他流動資產總額 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
在已結束的三個月中 九月三十日 |
在結束的九個月裏 九月三十日 |
|||||||||||||||
2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
|||||||||||||
| 運營租賃成本 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
在結束的九個月裏 九月三十日 |
||||||||
2023 |
2022 |
|||||||
| 為計量租賃負債所含金額支付的現金： |
||||||||
| 運營現金流 |
$ | $ | ||||||
| 使用權 |
||||||||
| 經營租賃 |
$ | $ | ||||||
2023年9月30日 |
2022年12月31日 |
|||||||
| 經營租賃 使用權 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
| |
$ | $ | ||||||
| 經營租賃負債，扣除流動部分 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 經營租賃負債總額 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
| 2023 年（剩餘三個月） |
$ | |||
| 2024 |
||||
| 2025 |
||||
| 2026 |
||||
| 2027 |
||||
| 此後 |
||||
| |
|
|||
| 租賃付款總額 |
||||
| 減去：估算利息 |
( |
) | ||
| |
|
|||
| 總計 |
$ | |||
| |
|
8. |
財產和設備，淨額 |
2023年9月30日 |
2022年12月31日 |
|||||||
| 計算機設備 |
$ | $ | ||||||
| 傢俱和設備 |
||||||||
| 租賃權改進 |
||||||||
| 軟件 |
||||||||
| 減去：累計折舊 |
( |
) | ( |
) | ||||
| |
|
|
|
|||||
| 財產和設備總額，淨額 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
9. |
許可和收購的無形資產，淨額。 |
格羅斯 賬面價值 |
累積的 攤銷 |
網 賬面價值 |
||||||||||
| 無形資產： |
||||||||||||
| RUZURGI 的許可和收購的無形資產 ® |
$ | $ | $ | |||||||||
| FYCOMPA 的許可和收購的無形資產 ® |
||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|||||||
| 總計 |
$ | $ | $ | |||||||||
| |
|
|
|
|
|
|||||||
格羅斯 賬面價值 |
累積的 攤銷 |
網 賬面價值 |
||||||||||
| 無形資產： |
||||||||||||
| RUZURGI 的許可和收購的無形資產 ® |
$ | $ | $ | |||||||||
| |
|
|
|
|
|
|||||||
| 總計 |
$ | $ | $ | |||||||||
| |
|
|
|
|
|
|||||||
| 2023 年（剩餘三個月） |
$ | |||
| 2024 |
||||
| 2025 |
||||
| 2026 |
||||
| 2027 |
||||
| 此後 |
||||
| |
|
|||
| 總計 |
$ | |||
| |
|
9. |
許可證和收購的無形資產，淨額（續）。 |
10. |
應計費用和其他負債。 |
2023年9月30日 |
2022年12月31日 |
|||||||
| 應計臨牀前和臨牀試驗費用 |
$ | $ | ||||||
| 應計的專業費用 |
||||||||
| 應計薪酬和福利 |
||||||||
| 應計許可費 |
||||||||
| 應計購買 |
||||||||
| 經營租賃責任 |
||||||||
| 應計可變對價 |
||||||||
| 應計所得税 |
||||||||
| 應付給許可人的款項 |
||||||||
| 應計應付利息 |
||||||||
| 其他 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 當期應計費用和其他負債 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 租賃責任 — 非當前 |
||||||||
| 應付許可人的款項— 非當前 |
||||||||
| 其他 — 非當前 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 非當前 應計費用和其他負債 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 應計費用和其他負債總額 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
11. |
合作和許可安排。 |
11. |
合作和許可安排（續）。 |
12. |
承諾和意外開支。 |
| • | $ , $ 和 剩餘 $ 將在閉幕兩週年時支付； |
| • | 我們在美國銷售的阿米非普利定產品的淨銷售額（定義見Catalyst和Jacobus之間的許可和資產購買協議）的年度特許權使用費等於：（a）2022年至2025日曆年度， ® 美國的專利， |
| • | 如果公司將獲得 FIRDAPSE 的優先審查憑證 ® 或 RUZURGI® 在將來， |
12. |
承付款和意外開支（續）。 |
13. |
協議。 |
a. |
FIRDAPSE 的許可協議 ® ® 。根據許可協議，公司向許可人支付：（i）自首次商業銷售FIRDAPSE起七年的特許權使用費® 等於 ® 等於 |
13. |
協議（續）。 |
b. |
RUZURGI 的許可協議 ® ® 在美國和墨西哥。 |
許可和收購的無形資產 |
$ | |||
從資產收購中扣除的已購研發庫存 |
||||
總購買價格 |
$ | |||
c. |
收購 FYCOMPA 的美國版權 ® . ® （perampanel）CIII是商業階段的癲癇資產，來自衞材有限公司（衞材）。此次收購的總對價為美元 |
13. |
協議（續）。 |
基本現金支付 |
$ | |||
已付現金 按比例分配 預付費用 |
||||
按基本購買價格進行補償 (i) |
( |
) | ||
交易成本 (ii) |
||||
總購買對價 |
$ | |||
(i) |
截至收購之日，在隨附的合併資產負債表中記錄在預付費用和其他流動資產中，截至2023年6月30日，報銷已全部付清 |
| (ii) | 截至 2023 年 9 月 30 日，全額 $ |
庫存 |
$ | |||
預付費用和其他流動資產（樣本） |
||||
預付商業化費用 |
||||
財產和設備，淨額 |
||||
FYCOMPA 的許可和收購的無形資產 ® |
||||
應計臨牀前和臨牀試驗費用 |
( |
) | ||
總購買對價 |
$ | |||
13. |
協議（續）。 |
d. |
VAMOROLONE 的許可協議。 |
初始現金付款 |
$ | |||
投資桑瑟拉 |
||||
交易成本 |
||||
總購買對價 |
$ | |||
vamorolone（IPR&D）的許可和收購的無形資產 |
$ | |||
投資桑瑟拉 (i) |
||||
總購買對價 |
$ | |||
| (i) | 投資桑瑟拉的公允價值是根據收盤價（瑞士法郎）確定的 |
13. |
協議（續）。 |
e. |
藥品製造、開發、臨牀前和臨牀研究協議。 |
14. |
所得税。 |
15. |
股東權益。 |
16. |
股票補償。 |
三個月已結束 9月30日 |
九個月結束了 9月30日 |
|||||||||||||||
2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
|||||||||||||
研究和開發 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
銷售、一般和管理 |
||||||||||||||||
股票薪酬總額 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
17. |
後續事件。 |
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
導言
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析（MD&A）旨在讓人們瞭解我們的財務狀況、財務狀況的變化和經營業績。討論和分析安排如下：
| • | 概述。本節概述了我們的業務以及有關我們業務的信息，我們認為這些信息對於瞭解我們的財務狀況和經營業績非常重要。 |
| • | 演示基礎。本節提供有關我們在編制2023財年第三季度合併財務報表時遵循的關鍵會計估計和政策的信息。 |
| • | 關鍵會計政策與估計。本節討論的會計政策既被認為對我們的財務狀況和經營業績很重要，又需要管理層在應用中做出重大判斷和估計。我們的所有重要會計政策，包括關鍵會計政策，也在本報告中包含的中期合併財務報表附註中進行了總結。 |
| • | 運營結果。本節分析了我們截至2023年9月30日的三個月和九個月的經營業績與截至2022年9月30日的三個月和九個月的經營業績的對比。 |
| • | 流動性和資本資源。本節分析了我們的現金流，資本資源， 失去平衡工作表安排和我們尚未兑現的承諾（如果有）。 |
| • | 關於前瞻性陳述的注意事項。本節討論了在本MD&A中以及本報告其他部分中做出的某些前瞻性陳述如何基於管理層目前對未來事件的預期，並且本質上容易受到不確定性和情況變化的影響。 |
概述
我們是一家處於商業階段的以患者為中心的生物製藥公司，專注於為患有罕見疾病和難以治療的疾病的患者提供新型高質量藥物的許可、開發和商業化。我們以患者為中心，致力於開發強大的尖端產品線 一流的用於治療罕見和難以治療的疾病的藥物。我們致力於對患有罕見且難以治療的疾病的人們的生活產生有意義的影響，我們相信在我們所做的一切中都將患者放在首位。
我們的美國旗艦商業產品是 FIRDAPSE®（amifampridine）片劑 10 mg。獲準用於治療蘭伯特-伊頓肌無力綜合徵（LEMS），適用於成人和六歲及以上兒童。此外，我們於 2023 年 1 月 24 日完成了對 FYCOMPA 的收購®並且現在也在美國銷售該產品。FYCOMPA®(perampanel) CIII 是一種處方藥，可單獨使用或與其他藥物一起使用，用於治療伴有或沒有繼發性全身性發作的四歲及以上癲癇患者的局灶性發作，以及與其他藥物一起治療12歲及以上癲癇患者的原發性全身性強直陣攣發作。最後，我們在2023年7月18日完成了對vamorolone北美獨家許可的收購，這是一種針對杜興氏肌肉萎縮症（DMD）患者的新型皮質類固醇治療藥物。2023 年 10 月 26 日，美國食品藥品管理局批准了 AGAMREE®（伐莫洛龍）口服混懸液40 mg/ml，用於治療DMD。我們目前正在計劃商業上市 AGAMREE®2024年第一季度在美國。
FIRDAPSE®
2018 年 11 月 28 日，我們獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 對 FIRDAPSE 新藥申請 (NDA) 的批准®10 mg 片劑，用於治療 LEMS 的成年患者（17 歲及以上），並於 2019 年 1 月推出了 FIRDAPSE®在美國。此外，美國食品藥品管理局於2022年9月29日批准了我們的補充保密協議（snDA），以擴大FIRDAPSE的指定年齡範圍®片劑 10 mg，包括六歲及以上的兒科患者，用於治療 LEMS。
我們出售 FIRDAPSE®通過一支在神經系統、中樞神經系統或罕見疾病產品方面經驗豐富的現場部隊，該部隊目前由大約 29 名現場人員組成，包括銷售（區域客户經理）、思想領袖聯絡員、患者援助和保險導航支持（患者准入聯絡）以及付款人報銷（全國客户經理）。我們還擁有一支由六名醫學聯絡員組成的實地部隊，他們正在幫助醫學界和患者瞭解LEMS以及我們為患者提供支持和獲得FIRDAPSE的項目®.
此外，我們還與一家經驗豐富的內部銷售機構簽訂了合同，該機構致力於通過電話營銷向目標醫生提供潛在客户。這個內部銷售機構使我們的銷售工作不僅可以覆蓋定期治療LEMS患者的神經肌肉專家，還可以覆蓋大約9,000名神經病學和神經肌肉醫療保健提供者，他們可能正在治療可以從FIRDAPSE中受益的LEMS患者®。我們還使用非個人宣傳來接觸20,000名潛在的LEMS治療師和可能正在治療LEMS患者的16,000名腫瘤學家。此外，我們將繼續在以下網址提供 不花錢LEMS 電壓門控鈣通道抗體測試計劃，供懷疑自己的患者可能患有 LEMS 並希望做出明確診斷的醫生使用。
33
最後，我們將繼續擴大我們的數字和社交媒體活動，向潛在患者及其醫療保健提供者介紹我們的產品和服務。我們還與多個罕見病倡導組織（包括全球基因和全國罕見病組織）合作，幫助提高對LEMS患者的認識和支持水平，併為治療這些罕見疾病的醫生及其治療的患者提供教育。
我們支持 FIRDAPSE 的發行®通過催化劑途徑®，我們為報名參加該計劃的患者提供的個性化治療支持計劃。催化劑路徑®通過達到有效治療劑量所需的具有挑戰性的給藥和滴定方案，是提供個性化治療支持、教育和指導的單一來源。它還包括通過極少數專屬專業藥房（主要是AnoVorx）分銷該藥物，這與大多數治療超孤兒病的藥物分發和分發給患者的方式一致。我們認為，通過這種方式使用專業藥房，對於需要治療罕見疾病的患者和整個醫療保健界來説，在醫療保健系統中導航的艱鉅任務要好得多。
為了幫助LEMS患者負擔藥費，我們與其他銷售超孤兒病藥物的製藥公司一樣，制定了一系列經濟援助計劃，可以將患者的自付額和免賠額減少到名義上可承受的金額。一個 共同支付旨在將自付費用控制在每月不超過10.00美元（目前低於每月2.00美元）的援助計劃適用於所有擁有商業保險且開了FIRDAPSE處方的LEMS患者®。我們的 FIRDAPSE®共同支付援助計劃不適用於參加州或聯邦醫療計劃（包括醫療保險、醫療補助、弗吉尼亞州、國防部或TRICARE）的患者。但是，我們正在向合格的獨立慈善基金會捐款，並承諾繼續捐款，這些基金會致力於為任何有經濟需要的美國LEMS患者提供援助。在遵守監管要求的前提下，我們的目標是絕不會因為經濟原因拒絕任何LEMS患者獲得藥物。
2023 年 1 月，我們收到了三家仿製藥製造商的第 IV 段認證通知信，告知我們他們各自向食品和藥物管理局提交了縮寫的新藥申請 (ANDA)，尋求美國食品和藥物管理局批准製造、使用或銷售 FIRDAPSE 的仿製藥®在美國。通知信均聲稱我們在美國食品藥品管理局橙皮書中列出了涵蓋FIRDAPSE的六項專利®這些ANDA提交的材料中描述的擬議產品的商業製造、使用或銷售無效、不可強制執行和/或不會受到侵犯。根據經修訂的1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》修訂的《聯邦食品、藥品和化粧品法》（FDCA），我們有45天的時間在聯邦地方法院對這些仿製藥製造商提起專利侵權訴訟，觸發中止令，禁止FDA在2026年5月之前批准任何ANDA或作出裁定專利無效、不可執行或未侵權的判決，以兩者為準首先發生。在這方面，在進行了必要的盡職調查後，我們於2023年3月1日在美國新澤西特區地方法院對向我們通報了ANDA申請的三家仿製藥製造商提起訴訟，從而觸發了中止訴訟。我們最近還收到了第四家仿製藥製造商的第四段認證通知信，我們目前正在審查該信函。
我們打算為FIRDAPSE大力保護和捍衞我們的知識產權®而且，儘管無法保證，但我們認為我們的專利財產將保護FIRDAPSE®免受爭奪我們專利有效期的仿製藥競爭。
2023 年 8 月 4 日，我們向 FDA 提交了一份 snDA，要求增加 FIRDAPSE 的最大指示劑量®從每天 80 毫克到每天 100 毫克。2023年10月13日，我們宣佈，美國食品藥品管理局已接受我們的 snDa 進行審查，並將《處方藥使用者費用法》（PDUFA）的生效日期定為2024年6月4日。無法保證美國食品藥品管理局會批准我們的 snDa。
我們由我們的 FIRDAPSE 分許可證持有者為我們提供建議®在日本，DyDo Pharma, Inc.（DyDo）在進入評估FIRDAPSE療效和安全性的註冊研究的安全階段六個月後，根據中期數據的初步有利分析結果®對於LEMS的治療，DyDo打算向日本的MHLW提交日本保密協議，尋求批准在2023年底之前在日本將該產品商業化。無法保證 DyDo 提交的任何保密協議申請都會獲得批准。
FYCOMPA®
2022年12月17日，我們與衞材有限公司（衞材）簽訂了資產購買協議，以收購FYCOMPA的美國版權®（perampanel）CIII。FYCOMPA®是AMPA受體的選擇性非競爭性拮抗劑，AMPA受體是離子型穀氨酸受體的主要亞型。它是同類藥物中第一種，也是唯一獲準治療癲癇的藥物。研究表明，AMPA受體拮抗作用可以減少過度刺激和抗驚厥作用，並抑制發作的產生和擴散。FYCOMPA®是一種受控物質，經批准帶有箱子警告標籤。
FYCOMPA®用於治療成人和4歲及以上兒童伴或不伴繼發性全身性驚厥的部分發作性發作。它還與其他藥物聯合使用，用於治療成人和12歲以上的兒童的原發性全身性強直陣攣性發作（也稱為 “大發作”，一種涉及全身的發作）。Perampanel 屬於一種叫做抗驚厥藥的藥物。它通過減少大腦中的異常電活動來起作用。
34
2023 年 1 月 24 日，我們完成了對 FYCOMPA 美國版權的收購®。在這次收購中，我們購買了衞材的監管批准和文件、產品記錄、知識產權、庫存以及與FYCOMPA美國版權相關的其他事項®，以換取1.6億美元的現金預付款，外加160萬美元用於償還某些預付款。此外，在某些情況下，如果FYCOMPA的專利延期，我們可能還有義務向衞材額外支付2500萬美元的現金®2026年6月8日前由美國專利商標局（USPTO）批准。最後，我們同意在為FYCOMPA提供專利保護後支付衞材特許權使用費®到期，FYCOMPA 的仿製藥等價物將減少特許權使用費的支付®進入市場。
在我們完成對FYCOMPA的收購的同時®，我們又與衞材簽訂了兩項協議：過渡服務協議和供應協議。根據過渡服務協議，衞材的美國子公司向我們提供某些過渡服務，根據供應協議，衞材已同意生產FYCOMPA®按供應協議中列出的價格為我們提供至少七年的期限（每年更新）。
最初，在收購完成後，我們開始營銷 FYCOMPA®在我們建立FYCOMPA時，根據過渡服務協議通過衞材的美國子公司進入美國®營銷和銷售團隊，2023 年 5 月 1 日，我們接管了 FYCOMPA 的營銷計劃®。在這方面，我們已經僱用了大約 34 名銷售和營銷人員來支持 FYCOMPA®，他們中的大多數人之前曾在衞材的美國銷售部門工作，營銷 FYCOMPA®。我們還聘請了七名醫學聯絡員，幫助我們教育治療癲癇的醫學界和癲癇患者瞭解他們的疾病和FYCOMPA的好處®.
Catalyst 正在使用 FYCOMPA 為患者提供支持®通過即時儲蓄卡計劃。通過該計劃，符合條件的商業保險患者只需支付10美元即可購買FYCOMPA®共付費（每年最多可節省1300美元）。FYCOMPA®即時儲蓄卡計劃不適用於註冊州或聯邦醫療計劃（包括醫療保險、醫療補助、弗吉尼亞州、國防部或TRICARE）的患者。
FYCOMPA 的專利保護®主要來自橙皮書中列出的兩項專利。第一項是美國專利號為6,949,571號的美國專利（'571專利），將在2025年5月23日之前到期，這是包括美國專利商標局當前專利延期計算在內的'571專利的當前到期日。最近，一項要求重審該機構的專利期限延期計算方法，將期限延長至2026年6月8日的請求遭到拒絕，該公司目前正在探索可能延長該專利期限的備選方案（而且無法保證該專利期限會得到延長）。第二個 FYCOMPA®橙皮書中的專利是編號為8,772,497的美國專利（'497專利），將於2026年7月1日到期。'497專利是三位ANDA申請人先前獲得第四段認證的專利。
2023 年 2 月 20 日，Catalyst 收到了一家公司的第 IV 段認證通知函，該公司似乎已經提交了第一份 FYCOMPA 口服混懸液製劑的 ANDA®。同一家公司在2月下旬向該公司發出了類似的信函，對FYCOMPA的片劑配方進行了類似的認證®，這是該配方的第四次此類認證。這兩封信都是第四段的非侵權證明 無效，以及 FYCOMPA '497 專利的不可執行性®但是每份申請，就像ANDA申報人先前發佈的第四段通知一樣，都是針對FYCOMPA的®平板電腦並未質疑'571專利。類似於我們在 FIRDAPSE 中的行動®上述第四段認證，在盡職調查之後，Catalyst於2023年4月5日在美國新澤西特區地方法院對向Catalyst通報了兩份FYCOMPA的ANDA申請的藥品製造商提起訴訟。®配方，從而觸發每次使用30個月的停留期。
AGAMREE®
2023年6月19日，我們與桑瑟拉制藥控股有限公司（Santhera）簽訂了許可與合作協議（許可協議）和投資協議（投資協議）。根據許可協議，我們簽訂了合同，為Santhera的候選研究產品AGAMREE獲得北美獨家許可、製造和供應協議®（vamorolone），一種用於治療DMD的新型皮質類固醇。根據投資協議，我們同意對Santhera進行戰略投資。
兩筆交易均於 2023 年 7 月 18 日結束。根據許可協議，我們在簽訂協議時向Santhera支付了7500萬美元，以換取AGAMREE的北美獨家許可®。此外，該藥物的保密協議獲得批准後，我們於2023年10月26日有義務向Santhera支付3,600萬美元的里程碑式付款，其中2600萬美元將由Santhera用於向第三方支付里程碑式付款。這筆款項將在2023年第四季度支付。我們還可能有義務向Santhera支付與AGAMREE日曆年銷售額掛鈎的未來監管和商業里程碑款項®，以及商業特許權使用費。除了在北美將產品商業化的權利外，許可協議還為我們提供了AGAMREE的首次談判權®在歐洲和日本，桑瑟拉應該在這些地區尋求合作機會。此外，我們將保留北美對AGAMREE未來批准的任何適應症的權利®.
在許可協議結束的同時，我們對Santhera進行了戰略投資，收購了Santhera的反向拆分後普通股的1,414,688股（約佔交易後Santhera已發行普通股的11.26％），投資價格為每股9.477瑞士法郎（相當於簽署前雙方商定的成交量加權平均價格），約1500萬美元的投資將由桑瑟拉使用用於 AGAMREE 的 IV 期研究®在 DMD 和 AGAMREE 其他適應症的未來開發中®.
35
DMD 是最常見的肌肉萎縮症，是一種罕見且危及生命的神經肌肉疾病，其特徵是進行性肌肉功能障礙，最終導致無法行走、呼吸衰竭和死亡。目前的DMD標準治療涉及皮質類固醇，通常會產生明顯的副作用。據估計，美國有11,000至13,000名患者受到DMD的影響，目前約有70％的患者同時接受皮質類固醇治療。
AGAMREE®其獨特的作用模式基於對糖皮質激素和鹽皮質激素受體的不同作用以及進一步改變下游活性，因此，它被認為是一種新型皮質類固醇，具有維持療效的分離特性，副作用耐受性更好。這種作用機制可能使vamorolone成為兒童、青少年和成人DMD患者當前護理標準皮質類固醇的有效替代品。在VISION-DMD的關鍵研究中，與安慰劑相比，vamorolone在24周的治療中達到了主要終點站立時間（TTSTAND）速度（p=0.002），並且顯示出良好的安全性和耐受性。與安慰劑相比，最常報告的不良事件 VISION-DMD研究對象是皮質類特徵、嘔吐和維生素 D 缺乏。不良事件通常為輕度至中度嚴重程度。
2023 年 10 月 13 日，Santhera 宣佈，歐盟人用藥品委員會 (CHMP) 採取了支持 AGAMREE 的積極立場®用於治療4歲及以上的DMD患者。CHMP在批准建議中承認，AGAMREE的收益風險狀況良好®在這樣的患者羣體中，包括AGAMREE的某些安全益處®與治療DMD的標準護理皮質類固醇相比。2023 年 10 月 26 日，美國食品藥品管理局批准了 Santhera 對 AGAMREE 的保密協議®用於治療兩歲及以上患者的DMD。作為前面描述的交易的一部分，Santhera正在向我們轉讓批准的新藥申請。
我們目前預計將推出 AGAMREE®2024年第一季度在美國。我們預計銷售和營銷人員向市場的擴張幅度最小 AGAMREE®，由於該產品在我們現有的神經肌肉特許經營權中具有協同作用，因此還需要大約10名額外的商業團隊成員。我們將支持 AGAMREE 的發行®通過我們的催化劑途徑®患者服務計劃旨在確保患者能夠獲得專門的個性化支持團隊，該團隊通過AGAMREE為家庭提供幫助®患者旅程，從回答問題到協調符合條件的患者的經濟援助計劃。
我們已經與Santhera成立了聯合指導委員會，負責監督AGAMREE的發展®用於除 DMD 以外的其他適應症。根據我們與Santhera簽訂的許可協議，我們同意購買AGAMREE的商業供應品®按商定的費率從桑瑟拉出發。
業務發展
我們將繼續推進我們的戰略計劃和產品組合擴張工作，重點是通過創新療法擴大和多樣化我們的罕見神經病學產品組合，以滿足關鍵的未滿足醫療需求，擴大我們現有產品的地理覆蓋範圍。在這方面，我們目前正在探索具有臨牀差異化且充分降低風險的機會，重點是治療罕見神經系統疾病和癲癇疾病的產品。這些前景包括評估現有商用藥品或正在開發藥物的公司、潛在的合作伙伴關係、許可、現有產品的地域擴張機會和/或資產收購。我們將繼續採用紀律、全面和詳盡的方法來識別和評估機會，我們認為這些機會將在短期、中期和長期內為我們的公司增加可觀的價值。但是，迄今尚未達成其他最終協議，也無法保證這些舉措會取得成功。
資本資源
截至2023年9月30日，我們的現金及現金等價物約為1.210億美元。在本季度末和本報告提交之後，由於美國食品和藥物管理局批准了AGAMREE的保密協議，我們有義務向Santhera支付3,600萬美元®，我們將在2023年第四季度支付這筆款項。根據我們目前的財務狀況和對可用現金的預測，我們認為我們有足夠的資金來支持至少未來12個月的運營。
無法保證 (i) 我們將繼續成功地將 FIRDAPSE 商業化®還有 FYCOMPA®，（ii）我們將能夠成功地將 AGAMREE 商業化®，或者（iii）我們將繼續盈利，現金流為正。此外，無法保證將來如果我們需要額外的資金，這些資金是否會以可接受的條件提供給我們。有關我們的流動性和現金流的更多信息，請參閲下面的 “流動性和資本資源”。
36
演示基礎
收入。
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們從FIRDAPSE的產品銷售中獲得了收入®主要在美國和 FYCOMPA®在美國，根據我們對FIRDAPSE的銷售情況，我們預計這些收入將在未來波動®還有 FYCOMPA®。我們於 2020 年 7 月 31 日獲得加拿大衞生部對 FIRDAPSE 的批准®用於 LEMS 的對症治療，截至 2020 年 12 月 31 日，我們已經推出了 FIRDAPSE®在加拿大。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，根據我們與KYE Pharmicals的合作協議產生的收入並不重要。我們預計，根據合作者出售FIRDAPSE的能力，我們從KYE合作協議中獲得的收入將在未來波動®在加拿大。
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們沒有根據與遠藤的合作協議產生收入。我們預計未來不會產生收入，因為遠藤在季度末之後通知我們，他們將停止vigabatrin的開發和商業化合作，並希望終止該安排。
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們通過與DyDo的合作協議分別創造了0萬美元和50萬美元的收入。我們預計，根據DyDo實現該協議中規定的各種監管里程碑的能力，我們在未來一段時間內從DyDo許可協議中獲得的收入將波動。
銷售成本。
銷售成本包括第三方製造成本、運費、特許權使用費以及與我們的產品銷售相關的間接管理費用。銷售成本還可能包括與某些庫存製造服務相關的期間成本、庫存調整費用、未吸收的製造和管理費用以及製造差異。
研究和開發費用。
我們的研發費用包括公司贊助的研發活動所產生的費用，以及對特定研究人員贊助的研究的支持。研發成本的主要組成部分包括收購的知識產權與研發、臨牀前研究成本、臨牀製造成本、臨牀研究和試驗費用、臨牀試驗、諮詢和其他第三方成本的保險、工資和員工福利、股票薪酬支出、用品和材料以及與我們的產品開發工作相關的各種管理費用的分配。在 2023 年 1 月之前，我們所有的研發資源都專門用於開發 FIRDAPSE®、CPP-109（我們的 vigabatrin 版本）及以前的版本 CPP-115，在我們收購或許可新產品之前，我們目前預計我們未來的開發成本將主要歸因於FIRDAPSE的持續開發®，FYCOMPA®還有 AGAMREE®.
我們的臨牀研究和試驗應計成本基於對根據與眾多臨牀研究和試驗場所以及臨牀研究組織（CRO）簽訂的合同所獲得的服務和所花費的努力的估計。在我們的正常業務過程中，我們與第三方簽訂合同，在潛在產品的持續開發中進行各種臨牀研究和試驗活動。這些協議的財務條款有待協商，因合同而異，可能導致付款流量不均衡。合同下的付款取決於諸如某些事件或里程碑的成就、患者成功入組、協議各方之間的責任分配以及部分臨牀研究或試驗或類似條件的完成等因素。我們的應計制政策的目標是使合併財務報表中記錄的支出與所收到的實際服務和所花費的努力相匹配。因此，與臨牀前和臨牀研究或試驗相關的應計費用是根據我們對特定研究或試驗合同中規定的一個或多個事件的完成程度的估計來確認的。我們會盡可能地監控服務提供商的活動；但是，如果我們低估了在給定時間點與各種研究或試驗相關的活動水平，我們可能需要在未來記錄大量的額外研發費用。臨牀前和臨牀研究和試驗活動需要大量的時間 預先的支出。我們預計在研究或試驗開始之前支付其費用的很大一部分，隨着研究或試驗的進展和達到某些里程碑，還會產生額外的支出。
銷售、一般和管理費用。
2019 年，我們積極投入資金來開發我們的 FIRDAPSE 商業化計劃®隨着我們繼續執行FIRDAPSE的銷售計劃，我們繼續承擔大量的商業化費用，包括銷售、營銷、患者服務、患者宣傳和其他商業化相關費用®。我們現在還為FYCOMPA承擔了大量的商業化費用®而且我們預計AGAMREE將產生大量的商業化費用®在我們為計劃推出的 AGAMREE 做準備時®在2024年第一季度。
我們的一般和管理費用主要包括會計、公司、合規和管理職能的工資和人事費用。其他成本包括管理設施成本、監管費用、保險和法律專業費用，包括訴訟費用、信息技術、會計和諮詢服務。
37
無形資產的攤銷。
無形資產的攤銷包括FYCOMPA的攤銷®產品權利，使用直線法攤銷，預計使用壽命為5年；RUZURGI®產品權利，在其估計使用壽命為14.5年的使用壽命內使用直線法攤銷。我們預計將在2023年第四季度向Santhera支付的3,600萬美元里程碑款項資本化，並在該產品的估計使用壽命為10.5年的期間攤銷。
股票薪酬。
我們根據美國普遍接受的會計原則（美國公認會計原則）確認向員工、董事和顧問發放的所有股票獎勵的公允價值支出。對於股票期權，我們使用Black-Scholes期權估值模型來計算獎勵的公允價值。
所得税。
我們的有效所得税税率是所得税支出（收益）與所得税前收入的比率。
最近發佈的會計準則。
有關最近發佈的會計準則的討論，請參閲本報告所含合併財務報表中的附註2 “列報基礎和重要會計政策”。
關鍵會計政策與估計
我們對財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們的合併財務報表，該財務報表是根據美國公認會計原則編制的。這些合併財務報表的編制要求我們做出判斷、估計和假設，這些判斷、估計和假設會影響合併財務報表之日報告的資產負債金額和或有資產負債的披露，以及報告期內報告的收入和支出。有關我們會計政策的全面討論，請參閲我們在2023年3月15日向美國證券交易委員會提交的2022年10-K表年度報告中關於財務報表的附註2。我們最重要的會計政策和估算包括：收入確認會計、無形資產估值、股票薪酬和遞延所得税資產估值補貼。我們不斷評估我們的判斷、估計和假設。我們的估算基於基礎協議的條款、我們的預期發展方向、歷史經驗以及根據情況我們認為合理的其他因素，這些因素的結果構成了我們的管理層對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源看不出來。實際結果可能與這些估計值有所不同。根據第二部分第7項提供的信息, 我們的關鍵會計政策和估計沒有實質性變化, 管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析包含在我們的 2022年10-K表年度報告中。
運營結果
收入。
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們主要在美國的產品銷售淨收入分別為1.026億美元和2.874億美元，而截至2022年9月30日的三個月和九個月分別為5,720萬美元和1.533億美元。FIRDAPSE®截至2023年9月30日的三個月和九個月以及FYCOMPA的淨銷售額分別約為6,620萬美元和1.886億美元®截至2023年9月30日的三個月，淨銷售額約為3,640萬美元，2023年1月24日（收購日期）至2023年9月30日期間的淨銷售額約為9,880萬美元。在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，產品銷售的所有淨收入均來自FIRDAPSE的銷售®.
與截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月相比，淨產品收入分別增長了約4540萬美元和1.341億美元，這是由於收購了FYCOMPA®2023 年 1 月期間，以及相關產品的銷售，以及 FIRDAPSE 的增長®銷量分別約為9％和14％（其中包括轉移到FIRDAPSE的患者）®在 2022 年第一和第二季度，當 RUZURGI®已退出市場）和淨價格上漲。
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們還分別確認了10萬美元和20萬美元的許可和其他收入，而在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，分別為10萬美元和20萬美元。
38
銷售成本。
截至2023年9月30日的三個月和九個月中，銷售成本分別約為1,420萬美元和3,620萬美元，而截至2022年9月30日的三個月和九個月的銷售成本分別為970萬美元和2320萬美元。這兩個時期的銷售成本主要包括特許權使用費，該費用基於適用的許可協議中定義的淨收入。適用於 FIRDAPSE®，特許權使用費應按下文《流動性和資本資源——合同義務和安排》中規定的條款支付，當任何日曆年度的淨銷售額（定義見適用的許可協議）超過1億美元時，特許權使用費將增加3％。FYCOMPA 的銷售成本®2023年前三個季度由產品成本組成，不包括FYCOMPA的攤銷®無形資產。見本報告其他部分所列未經審計的合併財務報表附註9。
無形資產的攤銷。
截至2023年9月30日的三個月和九個月中，無形資產的攤銷額約為850萬美元和2350萬美元，而截至2022年9月30日的三個月和九個月的攤銷額均為50萬美元。無形資產的攤銷包括FYCOMPA的攤銷®使用直線法攤銷的權利，估計使用壽命為5年，以及RUZURGI®權利，在其估計使用壽命為14.5年的使用壽命內使用直線法攤銷。我們還將攤銷2023年第四季度通過AGAMREE向Santhera支付的3,600萬美元里程碑款項®的估計使用壽命為 10.5 年。
研究和開發費用。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月，研發費用分別約為8,370萬美元和830萬美元，分別約佔總運營成本和支出的60％和26％。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月，研發費用如下（以千計）：
| 三個月已結束 九月三十日 |
改變 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | $ | % | |||||||||||||
| 研究和開發費用 |
$ | 83,290 | $ | 7,860 | 75,430 | 959.7 | ||||||||||
| 員工股票薪酬 |
372 | 450 | (78 | ) | (17.3 | ) | ||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 研發費用總額 |
$ | 83,662 | $ | 8,310 | 75,352 | 906.8 | ||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，研發費用分別約為9,120萬美元和1,570萬美元，分別約佔總運營成本和支出的38％和19％。截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的研發費用如下（以千計）：
| 九個月結束了 九月三十日 |
改變 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | $ | % | |||||||||||||
| 研究和開發費用 |
$ | 90,116 | $ | 14,389 | $ | 75,727 | 526.3 | |||||||||
| 員工股票薪酬 |
1,062 | 1,307 | (245 | ) | (18.7 | ) | ||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 研發費用總額 |
$ | 91,178 | $ | 15,696 | $ | 75,482 | 480.9 | |||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，與2022年同期相比，研發費用分別增加了約7,540萬美元和7,550萬美元。這兩個時期的增長主要歸因於2023年第三季度在北美收購vamorolone許可證的8150萬美元IPR&D收購對價。與關閉我們的Musk-MG臨牀試驗和之前實施的擴大准入計劃的地點相關的成本下降部分抵消了這一點。
我們預計，隨着我們執行戰略計劃和投資組合擴張工作，將重點放在治療罕見神經系統疾病和癲癇疾病的產品上，在2023年及以後，研發費用將繼續保持巨大。
39
銷售、一般和管理費用。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月，銷售、一般和管理費用分別約為3,360萬美元和1,360萬美元，分別約佔總運營成本和支出的24％和42％。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月的銷售、一般和管理費用如下（以千計）：
| 三個月已結束 九月三十日 |
改變 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | $ | % | |||||||||||||
| 賣出 |
$ | 21,681 | $ | 7,584 | 14,097 | 185.9 | ||||||||||
| 一般和行政 |
8,441 | 4,460 | 3,981 | 89.3 | ||||||||||||
| 員工股票薪酬 |
3,438 | 1,605 | 1,833 | 114.2 | ||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 銷售、一般和管理費用總額 |
$ | 33,560 | $ | 13,649 | 19,911 | 145.9 | ||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，銷售、一般和管理費用分別約為9,170萬美元和4,300萬美元，分別約佔總運營成本和支出的38％和52％。截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的銷售、一般和管理費用如下（以千計）：
| 九個月已結束 九月三十日 |
改變 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | $ | % | |||||||||||||
| 賣出 |
$ | 57,757 | $ | 21,642 | 36,115 | 166.9 | ||||||||||
| 一般和行政 |
24,979 | 16,681 | 8,298 | 49.7 | ||||||||||||
| 員工股票薪酬 |
8,938 | 4,674 | 4,264 | 91.2 | ||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 銷售、一般和管理費用總額 |
$ | 91,674 | $ | 42,997 | 48,677 | 113.2 | ||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，與2022年同期相比，銷售、一般和管理費用分別增加了約1,990萬美元和4,870萬美元。截至2023年9月30日的九個月的增長主要歸因於根據過渡服務協議應支付的與FYCOMPA產品淨銷售相關的直接費用®約為1,450萬美元，由於收購FYCOMPA，銷售（商業化）費用增加了約1,260萬美元®，主要包括商業系統實施成本、招聘銷售隊伍和支持人員，到我們承諾向501（c）（3）個組織捐款約110萬美元的時機，以及與年度績效增長以及收購FYCOMPA導致的員工人數增加相關的員工薪酬和股票薪酬增加約1,320萬美元®.
我們預計，隨着我們繼續努力增加FIRDAPSE的收入，未來一段時期的銷售、一般和管理費用將繼續保持可觀的水平®，繼續努力推廣 FYCOMPA®，採取措施為 AGAMREE 的商業發佈做準備®在2024年，並採取措施繼續擴大我們的業務。
基於股票的薪酬。
截至2023年9月30日的三個月和九個月的股票薪酬總額分別為380萬美元和1,000萬美元，截至2022年9月30日的三個月和九個月的股票薪酬總額分別為210萬美元和600萬美元。在2023年和2022年的前三個季度，補助金主要用於與年終獎勵和新員工補助金相關的股票期權。
其他收入（支出），淨額。
我們報告了所有時期的淨收益（支出），主要與截至2023年9月30日的三個月和九個月中（80萬美元）和270萬美元的現金及現金等價物的投資以及2022年同期分別為90萬美元和70萬美元的現金和現金等價物的投資有關。與2022年同期相比，截至2023年9月30日的三個月，其他收入（支出）淨額分別減少約170萬美元，這主要是由於投資餘額減少以及與收購RUZURGI產生的付款相關的180萬美元利息支出®。與2022年同期相比，截至2023年9月30日的九個月中，其他收入（支出）淨額分別增長約200萬美元，這主要是由於投資收益率的提高被與收購RUZURGI所產生的付款相關的180萬美元利息支出所抵消®.
由於Santhera的股票在瑞士證券交易所上市，因此它們的公允價值很容易確定，因此，投資將按公允價值按季度計量，並報告其他收益（支出）的淨變化。
40
其他收入（支出）的組成部分淨額如下（以千計）：
| 三個月已結束 九月三十日 |
九個月結束了 九月三十日 |
|||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 利息收入（支出），淨額 |
$ | (265 | ) | $ | 1,027 | $ | 3,252 | $ | 1,343 | |||||||
| 股息收入 |
— | 7 | — | 93 | ||||||||||||
| 出售可供出售證券的已實現收益（虧損） |
— | (129 | ) | — | (762 | ) | ||||||||||
| 本期內確認的股權證券淨收益（虧損） |
(568 | ) | — | (568 | ) | — | ||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 其他收入（支出）總額，淨額 |
$ | (833 | ) | $ | 905 | $ | 2,684 | $ | 674 | |||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
所得税。
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，我們的有效所得税税率分別為23.5％和19.7％。我們的有效税率和21％的法定聯邦所得税税率之間的差異是由州所得税和預期的年度永久差異被股權補償扣除所抵消的。我們的有效税率受許多因素的影響，包括任何時期行使的股票期權數量，我們的有效税率在未來時期可能會波動（未來時期可能會高於2023年前九個月）。
截至2023年9月30日和2022年12月31日，我們沒有不確定的税收狀況。
淨收入（虧損）。
截至2023年9月30日的三個月和九個月，我們的淨收益（虧損）分別為（3,080萬美元）和3,660萬美元（每股基本股0.29美元）和0.34美元，攤薄後每股收益分別為0.29美元和0.32美元），而截至2022年9月30日的三個月和九個月的淨收益（虧損）分別為2,270萬美元和5,760萬美元（0.22美元和 0.32美元）每股基本股分別為0.56美元，攤薄後每股分別為0.20美元和0.52美元）。
流動性和資本資源
自成立以來，自2019年1月以來，我們的運營資金主要來自FIRDAPSE的產品銷售收入，自2019年1月以來，我們主要通過多次發行證券。®,自 2023 年 1 月起，來自 FYCOMPA 的產品銷售收入®。截至2023年9月30日，我們的現金及現金等價物總額為1.210億美元，營運資金為1.342億美元。截至2022年12月31日，我們的現金及現金等價物總額為2.984億美元，營運資金為2.632億美元。2023 年 1 月 24 日，我們使用大約 1.62 億美元的現金及現金等價物收購了 FYCOMPA 的美國版權®。2023年7月，我們（i）作為上述交易完成的一部分，向桑瑟拉支付了約9500萬美元，（ii）向雅各布斯製藥公司支付了1000萬美元，該金額與我們在2022年7月收購RUZURGI有關，到期日®。截至2023年9月30日，我們幾乎所有的現金和現金等價物都存入了一家金融機構，此類餘額超過了聯邦保險限額。此外，截至該日，幾乎所有此類資金都投資於貨幣市場賬户和美國國債。
根據對可用現金的預測，我們認為自本報告發布之日起至少未來12個月內，我們有足夠的資源來支持我們目前的預期業務。無法保證我們將保持盈利，也無法保證我們能夠獲得將來可能需要的任何額外資金。
將來，我們可能需要額外的營運資金來支持我們的運營，具體取決於我們未來在FIRDAPSE方面的成功®還有 FYCOMPA®銷售，或者我們收購併繼續開發的產品，以及我們的業績是否繼續盈利，現金流是否為正。無法保證這些目的所需的任何此類資金數額，也無法保證在需要時我們是否會獲得任何此類資金。
在這方面，我們未來的資金需求將取決於許多因素，包括：
| • | 尋求潛在收購的盡職調查成本以及完成此類收購的成本（如果將來發生任何收購）； |
| • | 未來的臨牀試驗結果； |
| • | 我們的臨牀試驗和其他產品開發活動的範圍、進展率和成本； |
| • | 我們可能建立的任何合作、許可和其他安排的條款和時間； |
| • | 監管部門批准的成本和時間； |
41
| • | 適用於我們產品的監管監督的任何變化導致的產品開發成本和延遲； |
| • | 我們從 FIRDAPSE 的銷售中報告的收入水平®還有 FYCOMPA®; |
| • | 競爭和市場發展的影響; |
| • | 提起及可能起訴、辯護和執行任何專利索賠和其他知識產權的費用；以及 |
| • | 我們在多大程度上收購或投資其他產品。 |
我們可能會通過公開或私募股權發行、債務融資、企業合作或其他方式籌集額外資金。我們還可能尋求政府撥款，以支付我們的臨牀試驗和臨牀前試驗所需資金的一部分。即使我們有足夠的資金用於計劃中的業務，我們也可能會進一步尋求籌集資金以資助額外的業務發展活動。我們出售任何額外股權或可轉換債務證券都可能導致股東稀釋。無法保證我們能夠獲得任何此類所需的額外資金，也無法保證按照我們可接受的條件提供。此外，如果我們通過合作安排籌集額外資金，則可能需要放棄對我們技術的某些權利，或者以不利於我們的條款授予分許可證。如果我們無法在需要時獲得額外資金，我們可能不得不推遲、縮小或取消一項或多項研發計劃，這可能會對我們的業務產生不利影響。
2023年9月8日，我們向美國證券交易委員會提交了上架註冊聲明，要求出售高達5億美元的普通股、優先股、普通股認股權證、債務證券和由一種或多種此類證券組成的單位（2023年上架註冊聲明）。2023年貨架註冊聲明（檔案編號333-274427）自提交之日起生效。截至本報告發布之日，根據公司2023年上架註冊聲明，尚未完成任何發行。
現金流量。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，經營活動提供的淨現金分別為8,800萬美元和7,600萬美元。在截至2023年9月30日的九個月中，經營活動提供的淨現金主要歸因於我們的淨收入3660萬美元，庫存減少190萬美元，應付賬款增加60萬美元，收購的IPR&D的7,930萬美元以及3580萬美元的非現金支出。遞延税、3,760萬美元的應收賬款、淨額、720萬美元的預付費用和其他流動資產的增加以及240萬美元的應計費用和其他負債以及30萬美元的經營租賃負債減少了30萬美元，部分抵消了這一點。應收賬款淨額的增加主要與FYCOMPA的銷售有關®，其現金收款週期比 FIRDAPSE 長®。在截至2022年9月30日的九個月中，經營活動提供的淨現金主要歸因於我們的淨收入5,760萬美元，庫存減少70萬美元，預付費用和其他流動資產減少60萬美元，應計費用和其他負債增加490萬美元，遞延所得税370萬美元，資產收購支出410萬美元的收購研發庫存以及760萬美元 非現金開支。應收賬款淨額增加270萬美元，應付賬款減少20萬美元和經營租賃負債20萬美元，部分抵消了這一點。
截至2023年9月30日的九個月中，用於投資活動的淨現金為2.552億美元，主要包括與FYCOMPA相關的付款®資產收購併收購了IPR&D，併購買了與收購vamorolone相關的股權證券。截至2022年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金為920萬美元，主要包括出售可供出售證券的收益1,920萬美元，部分被1,000萬美元的資產收購付款所抵消。
在截至2023年9月30日的九個月中，用於融資活動的淨現金為1,020萬美元，主要包括資產收購產生的負債的支付，部分被行使股票期權的收益所抵消。在截至2022年9月30日的九個月中，用於融資活動的淨現金為60萬美元，主要包括普通股回購，部分抵消了行使股票期權的收益。
42
合同義務和安排。
我們已經就FIRDAPSE的銷售簽訂了以下合同安排®:
| • | 根據我們的 FIRDAPSE 許可協議應付的款項®。我們目前根據許可協議支付以下特許權使用費： |
| • | 自首次商業銷售FIRDAPSE起向我們的許可方支付七年的特許權使用費®等於任何日曆年銷售額不超過1億美元的北美淨銷售額（定義見許可協議）的7％，以及任何日曆年超過1億美元的北美淨銷售額的10％；以及 |
| • | 向第三方許可人支付自FIRDAPSE首次商業銷售以來再許可給我們的權利的特許權使用費®相當於任何日曆年內在一個地區內監管獨家經營期間淨銷售額（定義見BioMarin與第三方許可方之間的許可協議）的7％，對於沒有監管排他性的地區，任何日曆年度的淨銷售額為3.5％。 |
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們分別確認了根據這些許可協議應付的特許權使用費共計約1,090萬美元和2770萬美元，這包括在隨附的合併運營報表和綜合收益（虧損）報表中的銷售成本中。
此外，如果 DyDo 成功獲得商業化 FIRDAPSE 的權利®在日本，我們將根據在日本的淨銷售額向許可方支付特許權使用費，其百分比等於我們目前根據北美原始許可協議支付的特許權使用費的百分比。
| • | 應付給 Jacobus 的款項。關於我們在2022年7月與雅各布斯達成的和解協議，我們同意向雅各布斯支付以下對價： |
| • | 3000萬美元的現金，其中1000萬美元是在2022年7月11日和解協議結束時支付的，1000萬美元是在交易一週年之際支付的，其餘的1000萬美元將在交易結束兩週年時支付； |
| • | Catalyst 在美國阿米福啶產品的淨銷售額（定義見Catalyst 和 Jacobus 之間的許可和資產購買協議）的年度特許權使用費等於：（a）2022年至2025日曆年度的1.5％（每年最低年度特許權使用費為300萬美元），以及（b）2026日曆年度的特許權使用費直至Catalyst FIRDAPSE最後到期日®美國的專利為2.5％（每年最低特許權使用費為500萬美元）；但是，前提是特許權使用費率可以降低，在某些情況下可以取消最低年度特許權使用費；以及 |
| • | 如果 Catalyst 獲得 FIRDAPSE 的優先審核憑證®或 RUZURGI®將來，第三方為獲得該代金券而支付的對價的50％將支付給Jacobus。 |
特許權使用費將在年底進行調整，前提是淨銷售額的特許權使用費低於最低特許權使用費。
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們分別確認了應付給雅各布斯的特許權使用費共計約100萬美元和270萬美元。
我們已經就FYCOMPA的銷售簽訂了以下合同安排®:
| • | 根據我們的FYCOMPA資產購買協議應付的款項®。關於我們與衞材有限公司（衞材）的資產購買協議： |
| • | 1.6億美元的預付現金付款，外加160萬美元的某些預付款的報銷，這筆款項是在交易時支付的。如果FYCOMPA的專利延期，衞材也有資格獲得2500萬美元的或有補助金®在 2026 年 6 月 8 日之前獲得美國專利商標局的批准； |
| • | 特許權使用費期限內每個日曆年度的專有權喪失開始的特許權使用費，相當於淨銷售額超過1000萬美元且低於1億美元的12％，超過1億美元和低於1.25億美元的淨銷售額的17％，仿製藥進入之日前淨銷售額超過1.25億美元的22％。在仿製藥上市之日後，淨銷售額超過1億美元且低於1億美元的特許權使用費等於6％，超過1億美元且低於1.25億美元的淨銷售額為8.5％，淨銷售額超過1.25億美元的特許權使用費為11％。 |
| • | 在收購的同時，雙方簽訂了兩項相關協議：（i）商業和製造服務的短期過渡服務協議和（ii）FYCOMPA製造的長期供應協議®。根據過渡服務協議，衞材將在收購完成後的過渡期內向公司提供某些商業和製造服務。此外，根據供應協議，衞材將生產FYCOMPA®在收購完成後，公司為期七年（或供應協議中規定的更長期限）。 |
43
我們已經就vamorolone簽訂了以下合同安排：
| • | 根據我們的vamorolone許可協議應付的款項。關於我們最近從桑瑟拉制藥控股公司（Santhera）的收購： |
| • | 7,500萬美元的初始現金付款，在交易時支付。 |
| • | 美國食品和藥物管理局批准用於治療DMD的產品的保密協議後，監管部門支付了3,600萬美元的里程碑式款項。自保密協議於2023年10月26日獲得批准以來，我們現在有義務支付這筆款項（此類款項將在2023年第四季度支付）。在美國食品藥品管理局批准該產品的第一、第二和第三次新增適應症的保密協議後，將獲得額外的監管里程碑付款，金額分別為5000萬美元、4,500萬美元和4,500萬美元。 |
| • | 如果在單個日曆年內該地區所有產品的適用淨銷售額達到許可協議中規定的淨銷售門檻水平中的一個或多個水平，則基於銷售額的里程碑付款。 |
| • | 在2026年1月1日之前，我們有義務僅從Santhera購買所有要求的產品，並且Santhera必須按照商定的供應價格向我們製造、供應和銷售產品。 |
| • | 同時，我們以每股9.477瑞士法郎（相當於雙方商定的交易量加權平均價格）收購了Santhera反向拆分後的1,414,688股普通股（約佔交易後Santhera已發行普通股的11.26％），對Santhera進行了戰略股權投資，其中約1500萬美元的股權投資收益將由桑瑟拉用於第四階段 DMD研究和vamorolone其他適應症的進一步開發。 |
我們還簽訂了以下合同安排：
| • | 僱傭協議。我們已經與首席執行官簽訂了僱傭協議，要求我們在2023年支付約70萬美元的基本工資。該協議將於2024年11月到期。但是，2023年7月25日，我們的首席執行官宣佈他打算在2023年底之前退休。 |
| • | 購買承諾。我們已經與一家合同製造組織簽訂了每年約50萬美元的購買承諾。該協議將於 2023 年 12 月到期。 |
| • | 租賃辦公空間。我們在佛羅裏達州科勒爾蓋布爾斯的租賃辦公空間中經營業務。我們於2020年5月簽訂了一項協議，修改了我們的辦公設施租約。根據修訂後的租約，我們的租賃空間從大約7,800平方英尺的辦公空間增加到大約10,700平方英尺的辦公空間。2021 年 3 月 1 日左右，當該空間可供使用時，我們搬入了新空間。我們每年支付約50萬美元的租金。 |
資產負債表外安排。
我們沒有任何資產負債表外安排，正如美國證券交易委員會頒佈的規則中定義的那樣。
關於前瞻性陳述的警告
本報告包含 “前瞻性陳述”，該術語的定義見1995年《私人證券訴訟改革法》。其中包括有關我們對未來運營的預期、信念、計劃或目標以及預期經營業績的陳述。為此，此處包含的任何非歷史事實陳述的陳述均可被視為前瞻性陳述。在不限制前述內容的前提下，“相信”、“預期”、“提議”、“計劃”、“期望”、“打算”、“可能” 和其他類似的表述旨在識別前瞻性陳述。此類陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或其他成就與此類前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。可能導致此類差異的因素包括但不限於 “項目1A——風險因素” 一節中討論的因素。
FIRDAPSE 的持續成功商業化®，FYCOMPA®現在是 AGAMREE®非常不確定。影響我們成功的因素包括以下不確定性：
| • | COVID-19 疫情或任何未來的疫情對我們的業務或總體經濟的影響； |
| • | 我們能否繼續成功推廣 FIRDAPSE®還有 FYCOMPA®，併成功推銷了 AGAMREE®在未來一段時間內，同時保持對適用的聯邦和州法律、規章和條例的全面遵守； |
| • | 我們是否估計了FIRDAPSE的市場規模®用於治療蘭伯特-伊頓肌無力綜合症（LEMS）將被證明是準確的； |
| • | 我們是否能夠找到未被診斷或被誤診為其他疾病的LEMS患者； |
44
| • | 患者是否會停止使用FIRDAPSE®還有 FYCOMPA®利率高於歷史水平或高於我們的預期； |
| • | FIRDAPSE 的每日劑量是否為®患者服用的藥物會隨着時間的推移而發生變化並影響我們的手術結果； |
| • | 是否是新的 FIRDAPSE®患者和 FYCOMPA®可以成功地將患者滴定為穩定的治療； |
| • | 我們能否繼續推廣 FIRDAPSE®還有 FYCOMPA®，並推銷AGAMREE®在未來時期，在盈利和現金流為正的基礎上； |
| • | 我們能否成功整合我們僱用的團隊來推廣 FYCOMPA®融入我們當前的業務結構； |
| • | 是否收購FYCOMPA®將證明將在2023年增加息税折舊攤銷前利潤和每股收益； |
| • | 我們向公開市場提供的任何收入或收益指導是否會被證明是準確的； |
| • | 付款人是否會按照我們為產品收取的價格來補償我們的產品； |
| • | 我們的第三方供應商和合同製造商保持遵守當前良好生產規範 (cGMP) 的能力； |
| • | 我們的第三方供應商和合同製造商提供足夠產品以滿足客户未來需求的能力； |
| • | 分銷我們產品的第三方遵守適用法律的能力； |
| • | 我們有能力保持對與 FIRDAPSE 患者援助計劃相關的適用規則的遵守情況®還有 FYCOMPA®; |
| • | 我們有能力遵守與我們向支持LEMS患者的501（c）（3）個組織捐款相關的適用規則； |
| • | 我們的知識產權範圍和對知識產權的任何挑戰的結果，相反，是否有任何第三方知識產權對FIRDAPSE構成了意想不到的障礙®，FYCOMPA®或者 AGAMREE®; |
| • | 我們有能力爭取有利地解決我們與美國專利局就FYCOMPA橙皮書中列出的其中一項專利的期限延期所產生的爭議®; |
| • | 反壟斷監管機構是否會在交易結束後對我們先前的收購交易進行審查，以及任何此類審查的結果（如果發生）； |
| • | 我們是否能夠收購更多正在開發的藥物產品，完成將此類產品商業化所需的研究和開發，然後，如果此類產品獲準商業化，則成功銷售此類產品； |
| • | 我們的專利是否足以阻止 FIRDAPSE 的仿製藥競爭®繼我們為 FIRDAPSE 獨家提供孤兒藥之後®過期； |
| • | 我們能否在針對已申請FIRDAPSE的第四段質疑者執行專利的訴訟中取得成功®還有 FYCOMPA®; |
| • | 政府和私人付款人（例如醫療保險、醫療補助、保險公司、健康維護組織和其他計劃管理機構）對報銷和承保政策的不利變化對我們的利潤和現金流的影響，或行業組織、聯邦政府或任何州政府施加的定價壓力的影響，包括對藥品定價或其他方面加強審查的結果； |
| • | 醫療保健行業的變化以及總統、國會和/或醫療專業人員為降低處方藥成本而施加的政治壓力和採取的行動的影響，以及未來與藥品定價相關的法律的任何變化（包括2022年《通貨膨脹削減法》的變更或醫療行業的總體變化）引起的醫療保健行業變化的影響； |
| • | 我們是否能夠成功地將 AGAMREE 商業化®在該地區，以及我們是否會在2024年第一季度成功推出該產品； |
| • | 我們是否將 AGAMREE 商業化®將證明能增加收益； |
| • | 我們和 Santhera 能否成功為 AGAMREE 開發其他適應症®並獲得將這些額外適應症的產品商業化的能力； |
| • | 總體經濟狀況及其對我們業務的影響； |
45
| • | 美國未來醫療改革的潛在影響，包括2022年的《通貨膨脹降低法》，以及全球範圍內為降低醫療成本和限制政府支出總體水平而採取的措施，包括定價行動和減少產品報銷的影響； |
| • | 我們的臨牀試驗和研究、臨牀前研究的範圍、進展速度和費用， 概念驗證研究，以及我們的其他藥物開發活動，以及我們的試驗和研究是否會成功； |
| • | 我們有能力在我們為此類試驗和研究確定的預算範圍內及時完成任何臨牀試驗和研究； |
| • | 是否是 FIRDAPSE®可以通過我們在加拿大的合作伙伴KYE Pharmaceuticals在加拿大成功實現商業化，實現盈利； |
| • | FIRDAPSE 對銷售的影響®在美國，如果在加拿大購買阿米匹定產品供美國使用； |
| • | 我們在日本的合作伙伴DyDo是否會成功完成在日本的臨牀試驗，這將是尋求批准才能將FIRDAPSE商業化所必需的®在日本；以及 |
| • | DyDo 能否獲得批准，將 FIRDAPSE 商業化®在日本。 |
我們目前的計劃和目標基於與FIRDAPSE持續商業化相關的假設®還有 FYCOMPA®、AGAMREE® 的商業化以及我們尋求收購或許可更多產品的計劃。儘管我們認為我們的假設是合理的，但我們的任何假設都可能被證明是不準確的。考慮到我們在此發表的前瞻性陳述中固有的重大不確定性，這些陳述僅反映了我們截至本報告發布之日的觀點，因此您不應過分依賴此類陳述。我們沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
| 第 3 項。 | 有關市場風險的定量和定性披露 |
市場風險指利率、外匯匯率和大宗商品價格波動引起的市場風險敏感工具價值變動的風險。這些因素的變化可能會導致我們的經營業績和現金流波動。
目前，我們的利率風險敞口僅限於不時投資於高流動性貨幣市場基金和美國國債的現金和現金等價物。我們投資活動的主要目標是保留我們的資本，為運營提供資金。我們還尋求在不承擔重大風險的情況下最大限度地提高投資收入。我們在投資組合中不使用衍生金融工具。我們的現金和投資政策強調流動性和本金保值優先於其他投資組合考量。
| 第 4 項。 | 控制和程序 |
| a. | 根據第13a-15 (e) 條的規定，我們在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，對我們的披露控制和程序的設計和運作的有效性進行了評估 15d-15 (e)經修訂的1934年《證券交易法》（《交易法》）。根據此類評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至2023年9月30日，我們的披露控制和程序是有效的，可以確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息，在美國證券交易委員會規章制度規定的時間內記錄、處理、彙總或報告，幷包括旨在確保我們在此類報告中披露信息的控制措施和程序是酌情收集並傳達給管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。 |
| b. | 在截至2023年9月30日的三個月中，我們的內部控制或其他可能對我們的財務報告內部控制產生實質性影響或合理可能產生重大影響的因素沒有變化。 |
46
第二部分。其他信息
| 第 1 項。 | 法律訴訟 |
第四段專利訴訟
2023 年 1 月，我們收到了三家仿製藥製造商的第 IV 段認證通知信，告知我們他們各自向食品和藥物管理局提交了縮寫的新藥申請 (ANDA)，尋求美國食品和藥物管理局批准製造、使用或銷售 FIRDAPSE 的仿製藥®在美國。通知信均聲稱我們在涵蓋FIRDAPSE的美國食品藥品管理局橙皮書中列出了六項專利®這些ANDA提交的材料中描述的擬議產品的商業製造、使用或銷售無效、不可強制執行和/或不會受到侵犯。根據經修訂的1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》修訂的《聯邦食品、藥品和化粧品法》，我們有45天的時間在聯邦地方法院對這些仿製藥製造商提起專利侵權訴訟，以觸發暫停令，禁止FDA在2026年5月之前批准任何ANDA或作出裁定專利無效、不可執行或未侵權的判決，以先發生者為準。在這方面，在進行了必要的盡職調查後，我們於2023年3月1日在美國新澤西特區聯邦地方法院對向我們通報ANDA申請的三家仿製藥製造商提起訴訟。該公司最近收到了第四家仿製藥製造商的第四段認證通知信，該公司目前正在審查該信函。
我們打算為FIRDAPSE大力保護和捍衞我們的知識產權®而且，儘管無法保證，但我們相信我們的專利將保護FIRDAPSE®免受爭奪我們專利有效期的仿製藥競爭。
2023 年 2 月 20 日，我們收到了一家公司的第 IV 段認證通知函，該公司似乎已經提交了 FYCOMPA 口服混懸液製劑的第一份 ANDA®。同一家公司在二月下旬給我們發了一封類似的信，對FYCOMPA的片劑配方進行了類似的認證®，這是該配方的第四次此類認證。這兩封信都是第四段的非侵權證明 無效，以及 FYCOMPA '497 專利的不可執行性®但是每份申請，就像ANDA申報人先前發佈的第四段通知一樣，都是針對FYCOMPA的®平板電腦並未質疑'571專利。類似於我們在 FIRDAPSE 中的行動®上述第四段認證，經過盡職調查，我們於 2023 年 4 月 5 日在美國新澤西特區地方法院對向我們通報了兩個 FYCOMPA 的 ANDA 申請的藥品製造商提起訴訟®配方，從而觸發每次使用30個月的停留期。
其他訴訟
我們可能會不時參與正常業務過程中出現的法律訴訟。除上述情況外，我們認為目前沒有未決的訴訟可能對我們的經營業績、財務狀況或現金流造成重大不利影響，無論是個人還是總體而言，都不會產生重大不利影響。
| 第 1A 項。 | 風險因素 |
有許多因素會影響我們的業務、財務狀況和經營業績。除了本季度報告中列出的信息外，您還應仔細閲讀和考慮 “第 1A 項”。第一部分中的 “風險因素” 和 “第7項”。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 載於我們向美國證券交易委員會提交的2022年10-K表年度報告的第二部分，其中描述了可能導致我們在未來時期的實際經營業績與當前預期或期望的業績存在重大差異的重要因素。
| 第 2 項。 | 未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 |
發行人購買股票證券
2021 年 3 月，我們董事會批准了一項股票回購計劃，該計劃授權根據《證券法》第 10b-18 條的回購計劃回購我們高達 4,000 萬美元的普通股（ 股票回購計劃）。股票回購計劃於2021年3月22日啟動。目前，我們不是在股票回購計劃下購買股票，而是保留現金用於業務發展活動。下表顯示了截至2023年9月30日的三個月內我們在股票回購計劃下回購普通股的相關信息：
| 時期 |
總計 數字 的股份 已購買 |
平均值 價格 按每人支付 分享 |
總計 的數量 股份 以身份購買 的一部分 公開 已宣佈 程式 |
美元價值 的股票 可能還是 已購買 （在成千上萬） |
||||||||||||
| 2023 年 7 月 1 日 — 2023 年 7 月 31 日 |
— | $ | — | — | $ | 21,003 | ||||||||||
| 2023 年 8 月 1 日 — 2023 年 8 月 31 日 |
— | $ | — | — | $ | 21,003 | ||||||||||
| 2023 年 9 月 1 日 — 2023 年 9 月 30 日 |
— | $ | — | — | $ | 21,003 | ||||||||||
47
第 3 項。 |
優先證券違約 |
第 4 項。 |
礦山安全披露 |
第 5 項。 |
其他信息 |
第 6 項。 |
展品 |
| 31.1 | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席執行官的認證 | |
| 31.2 | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席財務官的認證 | |
| 32.1 | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條對首席執行官的認證 | |
| 32.2 | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條對首席財務官的認證 | |
| 101.INS | XBRL 實例文檔 | |
| 101.SCH | XBRL 分類擴展架構 | |
| 101.CAL | XBRL 分類擴展計算鏈接庫 | |
| 101.DEF | XBRL 分類法擴展定義鏈接庫 | |
| 101.LAB | XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase | |
| 101.PRE | XBRL 分類擴展演示文稿鏈接庫 | |
| 104 | 封面交互式數據文件（格式為 Inline XBRL，包含在附錄 101 中） | |
簽名
根據1934年的《證券交易法》，註冊人已要求下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。
| Catalyst 製藥有限公司 | ||
| 來自： |
/s/ 艾麗西亞·格蘭德 | |
| 艾麗西亞·格蘭德 | ||
| 副總裁、財務主管兼首席財務官 | ||
日期：2023 年 11 月 8 日
49