精準生物科學宣佈項目迴歸並與Prevail Therapeutics結束合作

北卡羅來納州達勒姆——2024年4月16日——先進的基因編輯公司Precision BioSciences, Inc.（納斯達克股票代碼：DTIL）今天宣佈，禮來公司的全資子公司Prevail Therapeutics Inc. 的三個項目預計將回歸。在Prevail Therapeutics決定結束合作之後，Precision行使了重新獲得這些項目版權的選擇權。Precision使用其新型專有ARCUS® 平臺開發體內基因編輯療法，用於複雜的基因編輯，包括基因消除、插入和切除。該合作始於2021年1月，並於2023年6月進行了修訂，將某些臨牀前研究、製造和研究性新藥（IND）支持活動從精準生物科學轉移到Prevail Therapeutics。

“我們與Prevail Therapeutics進行了富有成效的基因編輯合作，也感謝他們為這些項目的成功所做的貢獻。Precision BioSciences總裁兼首席執行官邁克爾·阿莫羅索説，我們共同將三個項目從概念推進到臨牀候選項目，Precision 將這些項目的工作計劃推向了下一階段，使我們進入了一個重要的發展決策點。“我們決定重新控制這些項目，為Precision的產品線帶來了激動人心的發展機會，重點是使出生時患有不治之症的遺傳病患者受益。”

“這些體內基因編輯程序旨在利用ARCUS的獨特屬性，即剪裁、大小和簡單性。我們的下一步將是為GLP毒理學研究做準備，然後提交潛在的IND和臨牀試驗申請（CTA）。” 聯合創始人兼首席研究官傑夫·史密斯博士説。“我們對DMD計劃中ARCUS基因切除肌營養素基因的 “熱點” 區域生成的令人信服的體內概念驗證數據感到興奮。此外，基因插入計劃的體內數據顯示，按肝臟總組織測量，非人類靈長類動物非分裂細胞中的基因插入效率高達45％。與CRISPR、鹼基編輯器和主要編輯器相比，這是ARCUS的重要且與眾不同的概念驗證數據，後者在體內分裂或非分裂細胞中尚未表現出如此高的基因插入效率，有可能使ARCUS具有更廣泛的治療適用性。”

由於迄今為止生成的強有力的概念驗證數據，Precision正在探索獨立開發或與其他人合作開發迴歸計劃的機會。重要的是，迴歸

這些計劃不會影響公司在鳥氨酸轉氨甲酰酶（OTC）缺乏症、乙肝病毒和PMM方面的近期臨牀重點，也不會影響其實現這些臨牀數據里程碑的預期現金流。

“談到我們的基本故事，Precision在我們全資擁有的HBV和PMM項目以及與諾華和IeCure的合作方面繼續取得進展。最近，ieCure已開始在全球主要市場開展監管和臨牀活動，使用ARCUS平臺進行基因插入，使用ARCUS核酸酶解決非處方藥缺乏問題，” 阿莫羅索補充説。

Precision BioSciences仍然專注於其最重要的短期優先事項和臨牀數據里程碑，並有幾次機會在2024年和2025年驗證ARCUS的全資和主要合作項目。

從我們最近的公開募股中獲得的現金、來自細胞療法交易的預付和潛在的短期現金，以及現有的現金和現金等價物、預期的運營收入、持續的財政和運營紀律、我們的市場設施的可用性以及可用信貸，預計將為Precision提供直至2026年下半年的現金流。合作的完成不會影響Precision的預期現金流，因為假設Prevail Therapeutics在2026年之前的現金流中不會出現任何里程碑。

公司主辦的網絡直播和電話會議信息

Precision將於美國東部時間2024年4月16日星期二下午5點舉辦電話會議和網絡直播，討論其體內基因編輯業務。撥入的電話會議號碼是 (800) 715-9871，通話的會議 ID 號碼是 2110172。參與者可以訪問網絡直播和隨附的演示材料，以及Precision網站上的 “投資者” 部分 “活動與演講” 下的存檔網絡直播：https://investor.precisionbiosciences.com/events-and-presentations。

關於 Precision Biosciences

Precision BioSciences, Inc. 是一家先進的基因編輯公司，致力於改善生活（DTIL），其新穎的專有ARCUS® 基因組編輯平臺與其他技術的不同之處在於其切割方式、體積更小和結構更簡單。關鍵功能和差異化特性可能使ARCUS核酸酶能夠推動更有預期、更明確的治療結果。使用ARCUS，該公司的產品線由體內基因編輯候選藥物組成，旨在為以下患者提供持久的治療方法

沒有適當治療方法的最廣泛的遺傳和傳染病。有關精密生物科學的更多信息，請訪問 www.precisionbiosciences.com。

ARCUS® 平臺正用於開發用於複雜基因編輯的活體基因編輯療法，包括基因插入（將DNA插入基因中以引起表達/添加功能）、消除（去除基因組，例如病毒DNA或突變線粒體DNA）和切除（通過在單個AAV中輸送兩個ARCUS核酸酶來移除大部分缺陷基因）。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。本新聞稿中包含的所有與歷史事實無關的陳述均應被視為前瞻性陳述，包括但不限於有關我們和合作夥伴的候選產品和基因編輯方法的臨牀開發以及預期的安全性、有效性和益處的陳述，包括編輯效率；ARCUS核酸酶是否適用於基因插入、大基因切除和其他基因編輯方法；監管程序的預期時機，包括PBGENE-HBBE的申請和研究 V 和PBGENE-PMM；對進一步演講和出版物的期望進一步使ARCUS脱穎而出；對合作夥伴關係和合作機會的期望和最新情況；我們預期的現金流和可用信貸；我們的HBV和PMM項目第一階段臨牀數據中持續的現金流和可用信貸的充足性；對關鍵里程碑的實現和獲得任何里程碑、特許權使用費或其他付款的預期；對我們和合作夥伴的期望 '運營計劃和業務戰略；以及臨牀數據的預期時間。在某些情況下，你可以通過諸如 “目標”、“預測”、“方法”、“相信”、“考慮”、“可能”、“設計”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“看”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛力”、“預測”、“項目”、“追求”、“追求” 等術語來識別前瞻性陳述應該、”、“努力”、“目標”、“將” 或否定詞以及類似的措辭和表述。

前瞻性陳述基於管理層當前的預期、信念和假設以及我們目前獲得的信息。這些陳述既不是承諾也不是保證，涉及許多已知和未知的風險、不確定性和假設，實際結果可能與前瞻性陳述中明示或暗示的結果存在重大差異，這些因素包括但不限於我們的盈利能力；我們獲得足夠資金或其他合作機會以我們可接受的條件推進計劃的能力；或完全可以接受的條件；與我們的資本需求、預期現金流相關的風險我們當前債務工具下的要求及其限制措施的影響，包括我們根據市場狀況和/或市值籌集額外資本的能力；我們的運營費用和預測這些支出的能力；我們有限的運營歷史；我們花費資源的項目和候選產品的進展和成功；我們評估候選產品的安全性和有效性的能力有限或無力；其他基因組編輯技術可能帶來的風險與我們的ARCUS技術相比具有顯著優勢；我們對ARCUS技術的依賴；研發活動以及臨牀前和臨牀研究（包括臨牀試驗和研究性新藥應用）的啟動、成本、時機、進展、里程碑和結果的實現；公眾對基因組編輯技術及其應用的看法；基因組編輯、生物製藥和生物技術領域的競爭；我們或我們的合作者或其他被許可方識別、開發和開發的能力將產品商業化候選人；針對我們或我們的合作者或其他與我們的技術和候選產品相關的被許可方的待處理和潛在的產品責任訴訟和處罰；美國和外國監管機構

適用於我們和我們的合作者或其他被許可方開發候選產品的格局；我們或我們的合作者或其他被許可方推進候選產品進入併成功設計、實施和完成臨牀試驗的能力；與我們的任何候選產品的開發或商業化相關的潛在製造問題；我們從合格捐贈者那裏獲得充足的T細胞供應的能力；我們和我們的合作者和其他被許可方的能力出現延誤或困難登記患者；變更我們宣佈或發佈的中期 “頂線” 和初始數據；如果我們的候選產品未按預期發揮作用或造成不良副作用；與適用的醫療保健、數據保護、隱私和安全法規以及我們遵守這些法規相關的風險；我們或我們的被許可方獲得孤兒藥認定或候選產品快速通道認證或實現這些稱號的預期好處的能力；我們或我們的合作者或其他被許可方獲得這些稱號的能力並保持我們產品的監管批准候選人，以及經批准的候選產品標籤上的任何相關限制、限制和/或警告；我們任何候選產品的市場接受率和程度；我們有效管理業務增長的能力；我們吸引、留住和激勵高管和人員的能力；系統故障和安全漏洞的影響；保險費用和未投保負債敞口；税收規則的影響；COVID-19 疫情及其變種或任何疫情、流行病的影響，或傳染病爆發疾病；我們現有合作協議的成功以及我們達成新合作安排的能力；我們當前和未來與包括供應商和製造商在內的第三方的關係和對第三方的依賴；我們為我們的技術和任何候選產品獲得和維持知識產權保護的能力；與侵犯或挪用知識產權有關的潛在訴訟；自然和人為災害的影響、突發公共衞生事件和其他自然災難事件；持續通脹、供應鏈中斷和央行主要政策行動的影響；市場和經濟狀況；與普通股所有權相關的風險，包括股價波動；我們滿足普通股要求並維持在納斯達克或其他公共證券交易所上市的能力；以及我們在截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告中在 “風險因素” 標題下討論的其他重要因素，視任何此類因素而定在我們的其他文件中不時更新與美國證券交易委員會合作，可在美國證券交易委員會網站www.sec.gov上訪問美國證券交易委員會文件下的投資者頁面，網址為investor.precisionbiosciences.com。

所有前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日，除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新或修改此處包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。

投資者和媒體聯繫人：

納雷什·塔納

投資者關係副總裁

Naresh.Tanna@precisionbiosciences.com