附錄 99.1
Black Diamond Therapeutics 公佈了初始 劑量遞增數據，顯示 BDTX-1535 在多個 EGFR 突變 家族的非小細胞肺癌患者中的抗腫瘤活性
| · | BDTX-1535 是一種表皮生長因子受體 (EGFR) masterKey 抑制劑， 根據獲得性耐藥和內在驅動因素 EGFR 突變突變突變的非小細胞肺癌患者的射線照相腫瘤反應和循環 腫瘤 DNA 變化，證明瞭 masterKey 突變靶向方法的活性 |
| · | 在患有可測量疾病的亞組中，有12名非小細胞肺癌患者在接受了RECIST1.1基線後腫瘤評估 後腫瘤評估 的預測治療劑量，RECIST 1.1 確診的射線照相部分反應；另有一名患者表現出未經證實的 PR，等待確認，而其餘六名患者的病情穩定 |
| · | 擴張隊伍預計將於2023年下半年開始，對患有表皮生長因子獲得性耐藥和第三代 EGFR 抑制劑進展後的內在驅動突變的非小細胞肺癌患者進行評估 ORR by RECIST 1.1 |
| · | 使用每日一次的治療劑量 觀察到的良好耐受性特徵有待在非小細胞肺癌擴張隊列中進一步探討 |
| · | GBM 隊列第一階段劑量遞增數據預計將於 2023 年第四季度更新 |
| · | 公司將於美國東部時間今天上午 8:00 舉辦投資者電話會議和網絡直播 |
馬薩諸塞州劍橋和紐約，2023年6月27日（GLOBE NEWSWIRE）— Black Diamond Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：BDTX）今天公佈了 BDTX-1535 1期臨牀研究劑量 遞增部分的初步臨牀數據。BDTX-1535 是一種正在研究的第四代表皮生長因子 受體 (EGFR) MasterKey 抑制劑，正在開發用於治療非小細胞肺癌 (NSCLC) 和膠質母細胞瘤 (GBM)。來自1期研究劑量遞增部分的新數據表明，BDTX-1535 在同時具有獲得性耐藥性和內在驅動因素表皮生長因子突變的非小細胞肺癌 患者中具有活性。
“這些初步的安全性和臨牀活性數據支持 繼續開發 BDTX-1535，作為奧西默替尼耐藥性非小細胞肺癌患者的潛在首創和同類最佳治療選擇。重要的是， BDTX-1535 是第一個顯示癌症由不同突變家族驅動的非小細胞肺癌患者的射線照相反應的 EGFR TKI ，包括奧西默替尼治療後的獲得性耐藥突變，以及癌症由經典和內在 驅動突變突變突變驅動的患者，為我們用單一藥物靶向突變家族的 MasterKey 方法提供了臨牀驗證，” 謝爾蓋·尤拉索夫説，醫學博士，博士，Black Diamond Therapeutics首席醫學官。“憑藉 劑量遞增方面的耐受性良好，半衰期長，可以支持每天一次的給藥，而且易於給藥，我們相信 有可能成為表皮生長因子突變的非小細胞肺癌患者的重要治療選擇。BDTX-1535有了這些數據，我們期待與美國食品藥品管理局合作 制定我們推薦的2期劑量選擇策略，並最終討論在新診斷和復發的內在和獲得性耐藥EGFR突變的非小細胞肺癌患者中可能加速批准的途徑 。”
“對於表皮生長因子突變體肺癌患者來説，對奧西默替尼的內在耐藥性和獲得性耐藥性仍然是一項重大挑戰。在使用奧西默替尼治療後，基於獲得性表皮生長因子耐藥性 機制的個性化治療需求仍未得到滿足，但解決內在耐藥性的需求也同樣重要，重點是表皮生長因子 L858R 等當前療法或表皮生長因子外顯子 18 突變等非典型表皮生長因子突變時表現更差的表皮生長因子 突變亞型。這就是 為什麼第四代EGFR TKI通過有效靶向這些表皮生長因子改變來解決內在和獲得性耐藥性—— 再加上易於給藥和大腦穿透力——對患者來説可能是一種有影響力的治療選擇。我渴望看到 BDTX-1535 繼續在臨牀上取得進展。” 紀念斯隆·凱特琳癌症中心副主治醫師 Helen Yu 醫學博士説。
BDTX-1535 第 1 階段研究設計
這項 BDTX-1535 的 1 期首次人體開放標籤臨牀試驗包括劑量遞增，然後是劑量擴大隊列。劑量遞增部分基於貝葉斯最優間隔自適應 設計，旨在評估 BDTX-1535 在患有晚期/轉移性 NSCLC 伴有或沒有中樞神經系統 (CNS) 疾病的表皮生長因子突變的成年患者中的安全性、藥代動力學 (PK) 和初步抗腫瘤活性。在 劑量遞增部分之後，該研究包括幾個疾病特異性擴展隊列，以評估客觀反應率（ORR）、CNS ORR和無進展存活率，並進一步評估安全性、耐受性和PK。
第一階段初始劑量遞增數據
截至2023年5月20日的數據截止日期，共有51名患者 （24 名錶皮生長因子複發性非小細胞肺癌患者和 27 名複發性表皮生長因子改變的 GBM 患者）在 1 期臨牀試驗的劑量遞增 部分接受了 BDTX-1535 治療，劑量從 15 毫克到 400 毫克不等，每天一次 (QD) 不等。非小細胞肺癌患者（n=24）接受了大量的 預治療，其前兩種療法（範圍為1-9）的中位數；所有患者之前都接受了表皮生長因子TKI治療，大多數患者接受了 osimertinib（79％）作為一線或二線治療，67％的患者先前接受了化療，42％的患者先前接受了 抗血管生成藥物或檢查點抑制劑。所有膠質母細胞瘤患者在接受標準護理手術、放射治療 和化療後都出現了複發性疾病。該公司將在 2023 年第四季度提供 復發 GBM 患者的 BDTX-1535 1 期劑量遞增數據的臨牀更新。
| · | 在 NSCLC 和 GBM 患者劑量遞增期間獲得的 BDTX-1535 PK 曲線顯示，暴露量呈線性增加，平均半衰期約為 15 小時，這支持每日給藥時間表 ，在 100 mg QD 及以上劑量水平下實現足夠和持續的穩定狀態靶突變覆蓋率。 |
| · | NSCLC 和 GBM 患者對 BDTX-1535 的耐受性總體良好， 的總體安全性與表皮生長因子酪氨酸激酶抑制劑 (TKI) 類藥物一致。最常見的藥物相關不良事件 是輕度至中度皮疹、腹瀉、口炎、甲溝炎、噁心和疲勞。在 15-200 mg QD 劑量時，沒有患者出現劑量限制毒性 。在接受300 mg QD劑量治療的15名患者中，有一名出現劑量限制性腹瀉，在服用 400 mg QD 劑量的12名患者中，有5名出現劑量限制毒性（腹瀉，2名患者；皮疹、口炎、疲勞和食慾不振各1名患者）。 劑量增加期間未發現意外安全信號。 |
| · | 根據截至2023年6月16日的其他數據更新，在研究開始時患有可測量的疾病並接受RECIST1.1基線後腫瘤評估的亞組12名NSCLC 患者中，有5名錶現出 的射線照相證實部分反應（PR）。另有一名患者表現出未經證實的 PR，等待確認，而其餘 六名患者的病情穩定。 |
| · | 在具有各種表皮生長因子突變 的非小細胞肺癌患者中觀察到確診的 pR，包括經典和內在驅動突變和獲得性 C797S 耐藥突變，以及包括經典、內在和獲得性耐藥突變組合在內的複雜突變。記錄了兩名非小細胞肺癌患者中樞神經系統轉移的射線照相改善。 |
| · | 根據新出現的 PK、安全性、耐受性和射線照相反應數據， 將從 BDTX-1535 200 mg QD 劑量開始招募兩個具有獲得性耐藥性或內在 驅動突變的非小細胞肺癌患者，他們之前接受了多達兩條療法，包括第三代 EGFR TKI。在2023年稍後與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 會晤期間 ，審查了全部劑量增加數據後，可能會進一步評估其他劑量 。擴張隊列的目標將是 RECIST 1.1 之前的 ORR 和反應的持久性，以支持未來與 FDA 討論表皮生長因子突變的非小細胞肺癌的潛在加速批准途徑。此外，BDTX計劃在與美國食品藥品管理局討論後，擴大新診斷的具有內在驅動突變的 NSCLC 患者的隊列。 |
Black Diamond 預計 BDTX-1535 將出現以下關鍵里程碑：
| · | 在第三代 EGFR TKI 進展後，開始對患有 EGFR 獲得性 耐藥性和內在驅動突變的非小細胞肺癌患者進行劑量擴張隊列，目標是 RECIST 1.1 在 2023 年下半年 實現ORR |
| · | 在 2023 年第四季度的醫學 會議上介紹了 NSCLC 中完整的 BDTX-1535 劑量遞增數據 |
| · | 2023年第四季度與美國食品藥品管理局會面，以協調給藥策略 ，以實現NSCLC的潛在加速批准途徑 |
| · | 在與美國食品藥品管理局討論後，針對新診斷的具有 內在驅動突變的非小細胞肺癌患者中啟動了擴大隊列 |
| · | 2023 年第四季度 GBM 復發患者 BDTX-1535 1 期劑量遞增數據的臨牀更新 |
電話會議信息
Black Diamond 將於美國東部時間 6 月 27 日星期二上午 8:00 舉辦電話會議和網絡直播，討論非小細胞肺癌患者 BDTX-1535 第一階段劑量遞增研究的初步結果。 可以在這裏在線觀看網絡直播，也可以訪問公司網站 www.blackdiamondtherapeics.com 投資者部分的活動頁面。
網絡直播的重播將在Black Diamond網站的Investors 部分播出 30 天。
關於黑鑽療法
Black Diamond Therapeutics是一家臨牀階段的精準腫瘤醫學 公司，專注於開發針對臨牀驗證靶點中致癌突變家族的MasterKey療法。 Black Diamond 利用對癌症遺傳學以及腫瘤蛋白結構和功能的深刻理解，發現和開發創新的 MasterKey 療法。該公司的MasterKey療法旨在克服耐藥性，最大限度地減少靶向的、野生型介導的 毒性，並具有大腦穿透性，以滿足基因定義癌症患者未得到滿足的重大醫療需求。該公司 正在推進一項強大的產品線，包括領先的臨牀階段項目 BDTX-1535，靶向 EGFR 突變體陽性 NSCLC 和 GBM 中的 MasterKey 突變，以及 BDTX-4933（一項針對實體瘤中英國皇家空軍MasterKey突變的項目）以及發現階段的研究項目。 該公司專有的MAP藥物發現引擎旨在允許Black Diamond分析人羣層面的基因測序 腫瘤數據並驗證MasterKey突變。欲瞭解更多信息，請訪問 www.blackdiamondtherapeutics.com。
前瞻性陳述
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