附錄 99.1
Candel Therapeutics 獲得 FDA 孤兒藥稱號，用於治療胰腺癌 CAN-2409
馬薩諸塞州尼德姆，2024年4月11日（GLOBE NEWSWIRE）——專注於開發多模式生物免疫療法以幫助患者對抗癌症的臨牀階段生物製藥公司Candel Therapeutics, Inc.（Candel或公司）（納斯達克股票代碼：CADL）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予坎德爾最先進的多模式生物學 CAN-2409 孤兒藥稱號免疫療法候選藥物，用於治療胰腺癌。
Candel總裁兼首席執行官FMedSci醫學博士、博士保羅·彼得·塔克表示：“我們最近報告了針對臨界可切除胰腺癌的 CAN-2409 的2期隨機臨牀試驗的數據，表明加到標準護理中，CAN-2409 是僅使用標準護理獲得的中位總存活率的兩倍多。”“我們很高興美國食品藥品管理局現已授予Candel該計劃的孤兒藥和快速通道稱號，因為我們正在尋求重塑胰腺癌的治療模式。”
加勒特·尼科爾斯説：“獲得孤兒藥稱號對坎德爾來説是一個重要的里程碑，因為我們將繼續開發用於胰腺癌的 CAN-2409。”醫學博士、理學碩士，Candel首席醫療官“我們對美國食品藥品管理局的這一稱號感到興奮，這進一步支持了Candel在開發治療不太普遍但具有挑戰性的癌症藥物方面的努力。隨着我們在本季度晚些時候宣讀針對難以治療的癌症患者的臨牀試驗，例如我們最近在胰腺導管腺癌和非小細胞肺癌方面的研究結果，CAN-2409 的證據基礎正在增長。”
本月早些時候，坎德爾報告了正在進行的 CAN-2409 加伐昔洛韋（prodrug）的隨機2期臨牀試驗，以及標準護理（SoC）化療，隨後是臨界可切除胰腺導管腺癌（PDAC）切除術的最新總體存活數據。2024 年 3 月 29 日截止日期的觀測數據顯示，使用 CAN-2409 進行實驗治療後，估計的中位總存活率顯著改善，為 28.8 個月，而對照組僅為 12.5 個月。24 個月時，接受了 CAN-2409 治療的患者的存活率為 71.4%，而放化療後的對照組的存活率僅為 16.7%。在36個月時，CAN-2409 組的估計存活率為47.6％，而對照組的存活率為16.7％。沒有觀察到新的安全信號，這進一步支持了通常多次注射 CAN-2409
耐受性良好，無劑量限制毒性，無胰腺炎病例。對切除腫瘤的分析表明，使用 CAN-2409 治療改變了腫瘤微環境，細胞毒性淋巴細胞的局部招募和激活，促炎細胞因子的水平升高，支持了強大的全身抗腫瘤免疫反應的激活。
關於孤兒藥認定
孤兒藥認證由美國食品藥品管理局授予旨在治療罕見疾病或病症的藥物或生物製劑，罕見疾病或病症的定義是影響美國少於20萬人的疾病或病症。孤兒藥指定提供一定的經濟激勵措施以支持臨牀開發，如果該產品最終獲得指定孤兒適應症的批准，則該產品有可能在美國享有長達七年的獨家上市權。
關於 CAN-2409
CAN-2409 是 Candel 最先進的多模態生物免疫療法候選藥物，是一種正在研究的現成複製缺陷腺病毒，旨在將單純皰疹病毒胸腺嘧啶激酶 (HSV-TK) 基因傳遞到患者的腫瘤並誘導個性化的全身性抗腫瘤免疫反應。HSV-TK 是一種酶，可將口服的伐昔洛韋局部轉化為有毒代謝物，可殺死附近的癌細胞，從而釋放出各種各樣的癌症抗原。同時，腺病毒血清型5衣殼蛋白有可能在腫瘤微環境中引發促炎反應。該方案旨在基於針對各種腫瘤抗原的原位疫苗接種，共同誘導針對注射的腫瘤和未注射的遠處轉移的個體化特異性CD8+ T細胞介導反應，以實現廣泛的抗腫瘤活性。因此，CAN-2409 是一種現成的候選藥物，旨在產生個性化的抗腫瘤免疫反應，有可能治療各種實體瘤。此前已在多種臨牀前和臨牀環境中顯示出令人鼓舞的單一療法活性以及與SoC放療、手術、化療和免疫檢查點抑制劑的聯合治療活性。此外，迄今為止，已有 1,000 多名患者服用了具有良好耐受性的 CAN-2409，這支持了與其他治療策略聯合使用的可能性，無需過分擔心重疊的不良事件。
目前，Candel 正在評估使用 CAN-2409 治療對非小細胞肺癌 (NSCLC)、臨界可切除的 PDAC 和局部非轉移性前列腺癌的影響。CAN-2409 已獲美國食品藥品管理局授予快速通道資格，用於治療對一線 PD-(L) 1 抑制劑療法有耐藥性、沒有激活分子驅動突變或在定向分子治療方面取得進展的患者，以及局部原發性前列腺癌與放療聯合治療以提高局部控制率、減少復發和提高無病存活率。Candel針對前列腺癌的關鍵3期臨牀試驗正在美國食品藥品管理局的特別協議評估下進行。
關於胰腺導管腺癌（PDAC）
胰腺癌是一種高度致命的癌症，它是美國男性和女性中第四大癌症相關死亡原因。根據美國國家癌症研究所、監測、流行病學和最終結果（SEER）數據庫，胰腺癌預計將佔所有新發癌症病例的3.3％，2023年估計有64,050例新發病例，估計有50,550例死亡。迫切需要有效的胰腺癌療法，包括佔所有胰腺癌90％的PDAC。
手術切除是唯一的治癒機會；因此，非轉移性疾病患者的主要治療目標是實現完全的腫瘤切除。對於被診斷為可切除胰腺癌的患者，通常推薦手術治療（胰十二指腸切除術，也稱為Whipple手術）或胰腺全切除術或遠端胰腺切除術（視腫瘤位置而定）。事實證明，添加輔助化療只能稍微提高存活率。為此，對於臨界可切除的PDAC患者，新輔助化療和化療方案的使用有所增加。新輔助療法旨在減輕腫瘤的體積，從而增加有資格接受手術切除並有可能實現完全切除的患者比例。不幸的是，由於大多數患者會因殘留的微轉移性疾病而出現疾病復發，因此通常無法找到治療方法。
關於坎德爾療法
Candel是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發現成的多模式生物免疫療法，以激發個性化的全身抗腫瘤免疫反應，幫助患者對抗癌症。Candel已分別基於新型轉基因腺病毒和單純皰疹病毒（HSV）基因結構建立了兩個臨牀階段的多模態生物免疫治療平臺。CAN-2409 是腺病毒平臺的主要候選產品，目前正在進行非小細胞肺癌 (NSCLC)（第 2 期）、臨界可切除的 PDAC（第 2 期）和局部非轉移性前列腺癌（2 期和 3 期）的臨牀試驗。CAN-3110 是 HSV 平臺的主要候選產品，目前正在進行一項由研究者贊助的複發性高級別神經膠質瘤 (rHGG) 的 1b 期臨牀試驗。最後，Candel的Enlighten發現平臺是一個基於HSV的系統、迭代的發現平臺，利用人類生物學和高級分析為實體瘤創造新的病毒免疫療法。
有關 Candel 的更多信息，請訪問：www.candeltx.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包括某些包含 “前瞻性陳述” 的披露，這些信息符合經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》的定義，
包括但不限於關於開發計劃時機和進展的明示或暗示聲明，包括額外數據的時機和可用性；對公司計劃治療益處的期望，以及 CAN-2409 提高PDAC患者中位總存活率的能力；以及對孤兒藥認定和快速通道指定所帶來的潛在益處的預期。“可能”、“將”、“可能”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預測”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“目標” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念，並受許多風險、不確定性和重要因素的影響，這些風險和不確定性可能導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的存在重大差異，包括但不限於與發展計劃的時機和進展相關的風險和不確定性；公司持續經營的能力；對治療收益的預期公司計劃；公司臨牀前研究和已完成臨牀試驗的最終數據可能與正在進行的研究和試驗中報告的中期數據存在重大差異；公司有效發現和開發候選產品的能力；公司獲得和維持監管部門對候選產品的批准的能力；公司維護其知識產權的能力；公司商業模式的實施，包括公司業務和候選產品的戰略計劃；以及其他風險在公司向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中確定，包括公司向美國證券交易委員會（SEC）提交的最新10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件。公司提醒您不要過分依賴任何前瞻性陳述，這些陳述僅代表其發表之日。公司不承擔任何義務公開更新或修改任何此類陳述，以反映預期或任何此類陳述所依據的事件、條件或情況的任何變化，或者可能影響實際業績與前瞻性陳述中列出的業績不同的可能性。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表公司截至本新聞稿發佈之日的觀點，自本新聞稿發佈之日起，不應將其作為其觀點的依據，也不應被用來代表其自以後的任何日期的觀點。
投資者聯繫人
西奧多·詹金斯
投資者關係和業務發展副總裁
Candel Therapeutics, In
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媒體聯繫人
Aljanae Reynolds
惠爾豪斯生命科學顧問
areynolds@wheelhouselsa.com