0001590750錯誤2023財年維裏迪安治療公司/DEP3YHttp://fasb.org/us-gaap/2023#AccruedLiabilitiesCurrentHttp://fasb.org/us-gaap/2023#AccruedLiabilitiesCurrentHttp://fasb.org/us-gaap/2023#AccruedLiabilitiesCurrentHttp://fasb.org/us-gaap/2023#OtherLiabilitiesNoncurrent00015907502023-01-012023-12-3100015907502023-06-30ISO 4217：美元00015907502024-02-22Xbrli：共享00015907502023-10-012023-12-310001590750視頻：LaraMeisnerMembers2023-10-012023-12-310001590750視頻：LaraMeisnerMembers2023-12-3100015907502023-12-3100015907502022-12-310001590750美國-公認會計準則：關聯方成員2023-12-310001590750美國-公認會計準則：關聯方成員2022-12-310001590750美國-GAAP：系列APReferredStockMembers2022-12-31ISO 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美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

表格：10-K

 (標記一)

☒根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的年度報告

截至本財政年度止12月31日, 2023

或

☐   根據1934年《證券交易法》第13或15(D)款提交的過渡報告

從中國到中國的過渡期

委員會文件編號：001-36483

維裏迪安治療公司

(註冊人的確切姓名載於其章程)

特拉華州						47-1187261
(註冊成立或組織的國家或其他司法管轄區)						(國際税務局僱主身分證號碼)

新月街221號，401號套房, 沃爾瑟姆, 體量02453

(主要執行辦公室地址)

註冊人的電話號碼，包括區號：(617) 272-4600

根據該法第12(B)節登記的證券：

每個班級的標題			交易代碼			註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股面值0.01美元			VRDN			納斯達克股市有限責任公司

根據該法第12(G)節登記的證券：無

如果註冊人是證券法規則405中定義的知名經驗豐富的發行人，請用複選標記表示。是x沒有☐

用複選標記表示註冊人是否不需要根據該法第13節或第15(D)節提交報告。是的☐不是x

用複選標記標出登記人是否（1）在過去12個月內（或登記人被要求提交此類報告的較短期限內）提交了《1934年證券交易法》第13條或第15（d）條要求提交的所有報告，以及（2）在過去90天內遵守了此類提交要求。 是  x 沒有

用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是x沒有☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。

大型加速文件服務器			☒			加速文件管理器			☐
非加速文件服務器			☐			規模較小的報告公司			☒
						新興成長型公司			☐

如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

---

用複選標記表示註冊人是否提交了一份報告，證明其管理層根據《薩班斯-奧克斯利法案》(《美國聯邦法典》第15編，第7262(B)節)第404(B)條對其財務報告的內部控制的有效性進行了評估，該評估是由編制或發佈其審計報告的註冊會計師事務所進行的。x

如果證券是根據該法第12(B)條登記的，應用複選標記表示登記人的財務報表是否反映了對以前發佈的財務報表的錯誤更正。☐

用複選標記表示這些錯誤更正中是否有任何重述需要對註冊人的任何執行人員在相關恢復期間根據第240.10D-1(B)條收到的基於激勵的補償進行恢復分析。☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如該法第12b-2條所界定)。是☐不是x

據納斯達克資本市場報道，基於登記人普通股在2023年6月30日的收盤價，登記人的非關聯公司持有的有投票權和無投票權普通股的總市值為1美元。1,021.11000萬美元。每位高管和董事以及每位擁有已發行普通股10%或以上的人士持有的普通股已被排除在外，因為這些人可能被視為聯屬公司。對於其他目的，這種關聯地位的確定不一定是決定性的確定。

截至2024年2月22日， 62,767,570註冊人已發行普通股的股份。

以引用方式併入的文件

註冊人關於2024年股東年會的最終委託書(“2024年委託書”)的部分內容以引用的方式併入本年度報告的表格10-K的第三部分中。2024年的委託書將在註冊人截至2023年12月31日的財年的120天內提交給美國證券交易委員會。

2

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維裏迪安治療公司

索引

						頁碼
第一部分
第1項。			生意場			7
第1A項。			風險因素			37
項目1B。			未解決的員工意見			70
項目1C。			網絡安全			70
第二項。			特性			71
第三項。			法律程序			71
第四項。			煤礦安全信息披露			72
第II部
第五項。			註冊人普通股市場、相關股東事項和發行人購買股權證券			73
第六項。			已保留			73
第7項。			管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析			73
第7A項。			關於市場風險的定量和定性披露			82
第八項。			財務報表和補充數據			82
第九項。			會計和財務披露方面的變化和與會計師的分歧			82
第9A項。			控制和程序			82
項目9B。			其他信息			83
項目9C。			關於妨礙檢查的外國司法管轄區的披露			83
第三部分
第10項。			董事、高管和公司治理			84
第11項。			高管薪酬			84
第12項。			某些實益擁有人的擔保所有權以及管理層和有關股東的事項			84
第13項。			某些關係和關聯交易與董事的獨立性			84
第14項。			主要會計費用及服務			84
第四部分
第15項。			展品、財務報表附表			85
第16項。			表格10-K摘要			87
簽名

3

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有關前瞻性陳述的警示説明

本10-K表格年度報告（“年度報告”）包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法的安全港條款做出此類前瞻性陳述。“預期”、”相信“、“設想”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“計劃”、“可能”、”潛在”、”預測”、”項目”、”應該“、”將“、”會”以及類似的表述可以識別為前瞻性陳述，但缺少這些詞語並不意味着陳述不具有前瞻性。本年報所載的前瞻性陳述包括但不限於以下陳述：

•我們的臨牀試驗能夠證明我們候選產品的安全性和有效性以及其他積極結果;

•我們候選產品的潛在效用、功效、效力、安全性、臨牀獲益、半衰期、臨牀反應和便利性;

•我們正在進行和未來的臨牀前研究和臨牀試驗的時間和重點，以及這些研究和試驗的數據報告;

•供應鏈中斷、涉及我們候選產品的臨牀試驗入組或此類試驗的其他延遲;

•如果獲得批准，我們與候選產品商業化相關的計劃，包括重點地區和銷售戰略；

•我們候選產品的市場機會的大小，包括我們對患有我們目標疾病的患者數量的估計；

•我們候選產品的市場接受率和程度以及臨牀實用性;

•已有或可能獲得的競爭性療法的成功；

•對啟動臨牀試驗以及與監管機構的互動和協調的期望;

•監管備案和批准的時間或可能性，包括我們尋求加速批准途徑和特殊指定的預期，例如孤兒藥指定，我們用於各種疾病的候選產品;

•我們有能力獲得並保持監管部門對我們的候選產品的批准；

•我們有關候選產品進一步開發的計劃，包括我們可能追求的其他適應症;

•美國、歐洲和其他司法管轄區的現有法規和法規發展；

•我們獲取或保護知識產權的計劃和能力;

•我們繼續依賴第三方對我們的候選產品進行額外的臨牀試驗，以及生產我們的候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗;

•我們關於開發、製造或商業化我們的候選產品所需的任何合作、許可或其他安排的計劃，以及我們獲得和談判有利條款的能力;

•我們對費用、未來收入、資本需求的估計，以及我們獲得額外資金以資助我們的運營並完成我們候選產品的進一步開發和商業化的能力；

4

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•我們估計我們現有的現金和現金等價物將足以支付我們未來的運營費用和資本支出需求的期間；

•與我們的競爭對手和我們的行業有關的發展，包括政府監管的影響；

•地緣政治或宏觀經濟條件的影響，包括俄羅斯與烏克蘭以及以色列及周邊地區之間持續的軍事衝突、中國與臺灣之間日益緊張的局勢和其他政治緊張局勢、國內生產總值增長放緩或衰退、資本市場波動、銀行業不穩定和通貨膨脹等衝突的影響；以及

•我們有能力留住我們的主要專業人員繼續服務，並發現、聘用和留住更多合格的專業人員。

本年度報告中的任何前瞻性陳述反映了我們對未來事件和未來財務業績的當前看法，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能導致我們的實際結果、業績或成就與這些前瞻性陳述中明示或暗示的任何未來結果、業績或成就存在重大差異。可能導致實際結果與當前預期存在重大差異的因素包括（其中包括）本年報第一部分第1A項“風險因素”及其他部分所述的因素。鑑於這些不確定性，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。除非法律要求，否則我們不承擔任何義務以任何理由更新或修改這些前瞻性陳述，即使將來有新的信息可用。

我們所有的前瞻性陳述僅限於截至本年度報告之日。在每一種情況下，實際結果都可能與這些前瞻性信息大不相同。我們不能保證這樣的期望或前瞻性陳述將被證明是正確的。本年度報告中提及的或本公司其他公開披露或其他定期報告、其他文件或提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的文件中提到的一個或多個風險因素或風險和不確定因素的發生或任何重大不利變化，可能會對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。除法律另有規定外，我們不承諾或計劃更新或修改任何此類前瞻性表述，以反映本年度報告日期後發生的實際結果、計劃、假設、估計或預測的變化或其他影響此類前瞻性表述的情況，即使此類結果、變化或情況明確表明任何前瞻性信息將無法實現。我們在本年度報告之後所作的任何公開聲明或披露，如果修改或影響本年度報告中包含的任何前瞻性陳述，將被視為修改或取代本年度報告中的此類陳述。

我們可能會不時提供有關我們的行業、一般商業環境和某些疾病的市場的估計、預測和其他信息，包括對這些市場的潛在規模和某些疾病的估計發病率和流行率的估計。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本身就會受到不確定因素的影響，實際事件、情況或數字，包括實際的疾病患病率和市場規模，可能與本年度報告中反映的信息大不相同。除非另有明確説明，否則我們從市場研究公司和其他第三方、行業、醫療和一般出版物、政府數據和類似來源準備的報告、研究調查、研究和類似數據中獲得本行業、商業信息、市場數據、流行率信息和其他數據，在某些情況下應用我們自己的假設和分析，這些假設和分析在未來可能被證明不準確。

除另有説明或文意另有所指外，本年度報告中提及的“Viridian”、“Viridian Treeutics”、“公司”、“我們”、“我們”和“我們”或類似的名稱均指Viridian治療公司和我們的合併子公司。

5

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與我們的業務相關的重大風險摘要

以下是使我們的普通股投資具有投機性或風險的主要因素的摘要。這一總結並沒有解決我們面臨的所有風險。關於本風險因素摘要中概述的風險以及我們面臨的其他風險的其他討論，見下文“項目1A”的標題。在對我們的普通股做出投資決定之前，我們應該仔細考慮“風險因素”，以及本年度報告和美國證券交易委員會的其他文件中的其他信息。

•我們將需要籌集更多資金，如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們將無法作為一家持續經營的企業繼續下去。

•我們在歷史上遭受了虧損，可用來評估我們業務的運營歷史有限，並預計在可預見的未來我們將繼續遭受重大虧損。

•臨牀試驗成本高昂、耗時長，而且存在內在風險，我們可能無法證明安全性和有效性，使適用的監管機構滿意。

•我們的候選產品可能會導致不良的副作用或具有其他可能延遲或阻止其監管批准、限制已批准標籤的商業可行性或導致上市批准後的重大負面後果(如果有)的特性。

•我們嚴重依賴於我們的候選產品的成功，這些候選產品正在進行臨牀開發。我們的一些候選產品僅在非臨牀環境下或在我們計劃進行開發並尋求美國食品和藥物管理局(FDA)批准的那些適應症之外的其他適應症上產生了結果，我們不能保證我們將為我們的任何候選產品生成足夠支持的數據，以獲得我們計劃中的適應症的監管批准，這將是它們商業化之前所需的。

•產品開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期臨牀前研究和臨牀試驗的結果可能不能預測未來的臨牀試驗結果。

•我們可能會發現很難在我們的臨牀試驗中招募和維護患者或受試者，部分原因是患有我們正在研究的候選產品的疾病的患者或受試者數量有限，或者競爭療法和臨牀試驗的可用性。我們無法預測在未來的臨牀試驗中，我們是否會在招募和維護患者或受試者方面遇到困難。登記和維護患者或受試者的困難可能會推遲或阻止我們的候選產品的臨牀試驗。

•我們依賴第三方進行臨牀前開發活動和臨牀試驗，生產我們的候選產品，並提供其他服務。如果這些第三方不能成功履行並遵守監管要求，我們可能無法成功完成臨牀開發、獲得監管批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到實質性損害。

•我們依靠專利權、商業祕密保護和保密協議來保護與我們的候選產品和任何未來候選產品相關的知識產權。如果我們不能從這些方法的組合中獲得或保持排他性，我們可能就無法在我們的市場上有效地競爭。

•如果我們無法建立商業製造、銷售和營銷能力，或與第三方達成協議，以商業方式製造、營銷和銷售我們的候選產品，我們可能無法產生任何收入。

•我們面臨着激烈的競爭，我們的競爭對手可能比我們更快或更成功地發現、開發或商業化產品。

•我們未來的成功在一定程度上取決於我們吸引、留住和激勵合格人才的能力。如果我們失去關鍵人員，或者如果我們不能招聘更多的高技能人員，我們開發產品候選人的能力將受到損害，我們的業務可能會受到損害。

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第一部分

項目1.業務

公司概述

我們是一家生物製藥公司，專注於發現和開發治療嚴重和罕見疾病的潛在最佳藥物。我們的目標是那些市場上的治療方法經常在有效性、安全性和/或給藥便利性方面留下改進空間的疾病領域。我們認為，第一代藥物很少代表最佳解決方案，特別是在罕見疾病領域，而且有潛力開發差異化的、同類中最好的藥物，從而可能導致改善患者結果、減少副作用、提高生活質量、擴大市場準入和增強市場競爭。我們的商業模式旨在識別和評估疾病領域的產品機會，在這些領域，試驗數據為臨牀藥物目標建立了概念驗證，但產品生命週期管理和進入者數量的競爭性演變似乎不完整。我們打算優先考慮那些快速追隨者和潛在的差異化候選藥物或整體產品可能為患者創造顯著醫療益處的適應症。我們正在設計藥物，以滿足患者未得到滿足的醫療需求，並進一步推進藥物創新。

我們的目標是利用經過臨牀驗證的分子靶點，利用既定的治療方式來識別和評估產品概念。我們優先考慮與臨牀和商業假設相一致的產品概念，我們預計這將提供有吸引力的風險和機會平衡，從而代表着我們資源的令人信服的分配。我們專注於先進的治療性蛋白質，包括我們授權或內部發現的抗體，整合了專有的治療性蛋白質和抗體發現和優化平臺，以推進具有獨特特徵的臨牀候選藥物。我們在蛋白質和抗體的發現和工程、生物製劑製造、甲狀腺眼病(TED)的非臨牀和臨牀開發、抗新生兒Fc受體(FcRN)療法的開發以及罕見和自身免疫性疾病適應症的非臨牀和臨牀開發方面擁有相關專業知識。

我們快速發現和開發新療法的方法依賴於我們在評估我們正在追求的藥物目標的預先存在的臨牀概念驗證數據方面的科學專業知識，以及改進現有研究和/或批准療法的機會。這種方法告訴我們如何設計、選擇和開發我們的候選產品，包括在藥代動力學、藥效學、臨牀試驗設計、試驗終點以及患者的選擇和招募等關鍵領域。我們相信，這一策略降低了發現和開發新療法的風險。

我們首先優先開發治療TED的療法，這是一種嚴重且使人衰弱的罕見自身免疫性疾病，會導致眼眶內的炎症，可能導致眼睛腫脹、紅腫、複視、疼痛和潛在的失明。TED顯著影響患者的生活質量，給患者的日常生活活動和心理健康帶來沉重負擔。TED是一種進行性疾病，包括最初的活動期(“活動期TED”)，然後過渡到第二個慢性期(“慢性TED”)。FDA批准的治療TED的唯一藥物是tepezza®(Teproumab)，這是一種靜脈注射的針對胰島素樣生長因子1受體(IGF1R)的單抗。Tepezza®由地平線治療公司(“地平線”)在美國銷售，後者於2023年10月被安進收購。

Horizon公司進行的teprotomumab臨牀試驗的結果提供了強有力的臨牀驗證，將IGF-1R的靶向與TED患者的臨牀益處聯繫起來。然而，迄今為止報道的在TED患者中評估teprotomumab的臨牀試驗使用了單一劑量方案，對於TED臨牀活動所需的最佳劑量提供的指導很少。我們認為，有多種機會開發快速跟隨者療法，以改進teprotomumab的功能，包括劑量計劃、給藥路線和安全性。

我們正在開發兩種候選產品，用於靜脈注射(“IV”)的VRDN-001和用於皮下注射(“SC”)的VRDN-003，用於治療TED患者。我們最先進的計劃，VRDN-001，是一種針對IGF-1R的差異化人源化單抗，用於靜脈注射治療TED。在之前的演示中體外培養臨牀前數據顯示，VRDN-001是一種潛在的分化的IGF-1R的完全拮抗劑，與teproumumab對IGF-1R的不完全拮抗相比。我們還在活動期或慢性TED患者中進行了VRDN-001的1/2期臨牀試驗。在1/2期臨牀試驗的有效TED部分，來自所有三個劑量隊列的VRDN-001(n=21)報告的數據顯示，與安慰劑相比，兩次注射VRDN-001後TED的體徵和症狀都有顯著和迅速的改善。在積極的TED試驗中，在所有接受VRDN-001治療的患者中，71%的患者為凸起應答者，67%的患者為總體應答者，62%的患者臨牀活動評分(CAS)為0或1，54%的患者的複視完全消失。在1/2期臨牀試驗的慢性TED部分，VRDN-001(n=12)的兩個劑量隊列報告的數據顯示，在兩次注射VRDN-001後，TED的體徵和症狀顯著而迅速地改善

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VRDN-001與安慰劑的比較。在慢性TED試驗中接受VRDN-001治療的所有患者中，42%的患者有眼球突出反應，40%的患者CAS為0或1，沒有患者的複視完全消失。在活動性和慢性TED的1/2期臨牀試驗中，VRDN-001具有良好的安全性，並且在所有劑量隊列中接受治療的所有患者耐受性良好。

我們正在評估VRDN-001在兩個全球3期臨牀試驗中的作用，Thrive和Thrive-2，分別用於治療活動期和慢性TED。Thrive和Thrive-2各自旨在將VRDN-001的5劑IV治療臂以10 mg/kg的劑量相隔三週與安慰劑進行比較。與目前上市的胰島素樣生長因子-1R抑制劑替前列單抗相比，這種5劑VRDN-001方案的輸液次數更少，每次輸注時間更短。我們預計將分別在2024年年中和2024年年底報告TOPLINE Thrive和Thrive-2數據。我們預計，Thrive和Thrive-2階段3試驗，以及一個包含300名接受治療的患者的安全性數據庫，將支持全球衞生當局註冊，分別在活動期和慢性期TED獲得上市批准。

除了我們的VRDN-001 IV計劃外，在健康志願者的一期臨牀試驗中獲得積極數據後，我們於2023年12月選擇VRDN-003作為我們在TED中關鍵開發的皮下優先計劃。我們相信VRDN-003有潛力成為同類中最好的皮下抗IGF-1R方案，因為它保留了抗IGF-1RS在TED中的有效性，提高了安全性，並最大限度地方便了患者。VRDN-003與其親本分子VRDN-001具有相同的結合結構域，並被設計為具有更長的半衰期。VRDN-003被設計為一種用於TED的低容量、自我給藥、罕見劑量的皮下胰島素樣生長因子-1R。

VRDN-003第一階段臨牀研究表明，VRDN-003的半衰期延長了40至50天，是其母分子VRDN-001的四至五倍。由於VRDN-001和VRDN-003抗體之間的相似性，我們預計VRDN-003在VRDN-001的暴露水平上將有類似的臨牀反應，這導致其在TED的第二階段臨牀試驗中表現出強勁的臨牀活性。此外，VRDN-003的藥代動力學模型預測，VRDN-003的暴露水平可以達到與VRDN-001的暴露水平相同的水平，後者在多個劑量方案下產生有臨牀意義的結果，即每兩週、四周或八週皮下注射一次。基於這些結果，我們預計在2024年年中啟動一項使用VRDN-003的全球樞紐計劃，計劃在活動性和慢性TED患者中進行試驗，等待監管機構的調整。

除了開發治療TED的藥物外，我們還在開發一系列工程抗FcRN抑制劑，包括VRDN-006和VRDN-008。FcRN抑制劑具有治療多種自身免疫性疾病的潛力，代表着一個可能的重要商業市場機會。我們的多管齊下的工程方法已經產生了一系列FcRN靶向分子，這些分子利用了臨牀和商業驗證的FcRN抑制機制，同時潛在地解決了當前藥物的侷限性，如不完全免疫球蛋白G(“IgG”)抑制、安全性和給藥不便。

VRDN-006是一段針對FcRN的Fc片段，在非人類靈長類動物研究中，顯示出了阻斷FcRN-Ig G相互作用的特異性，而不顯示白蛋白減少或低密度脂蛋白(“LDL”)水平升高，後者是已知的與某些全長抗FcRN抗體相關的潛在副作用。在我們的非人類靈長類動物的面對面研究中，VRDN006顯示出與Vyvgart®(Efgartigimod)相當的效力和免疫球蛋白降低，Vyvgart是目前抑制FcRN的護理標準，以及類似的安全性。我們計劃在2024年底之前為VRDN-006提交一份新藥研究申請(IND)，並預計2025年下半年VRDN-006的健康志願者數據。VRDN-008是一種新型的、一流的FcRN抑制劑，旨在將免疫球蛋白抑制與延長的半衰期技術配對，有可能比現有的抗FcRN療法能夠更深入、更持久地抑制免疫球蛋白。這兩種分子都是方便的、自我給藥的皮下產品。

我們的戰略

我們的使命是為患有嚴重和罕見疾病的患者創造和發展新的生物藥物，這些疾病目前的治療方法無法提供服務。我們業務戰略的關鍵要素是：

•評估識別、設計和開發潛在的同類最佳治療性蛋白質和抗體的機會，以優化患者護理。我們的治療方案流水線 代表了一種以患者為中心的創新模式，利用經過驗證的生物學、蛋白質和抗體技術來降低研發風險，同時努力解決與靶向治療領域的獲取、交付、生活質量、療效和/或安全性和耐受性相關的戰略差距。我們的多學科搜索過程評估治療目標的科學和臨牀驗證、市場潛力以及有效開發具有競爭力的產品的可行性。

•甲狀腺眼病(TED)的初步臨牀開發和商業焦點:

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◦推進靜脈VRDN-001臨牀開發，快速進入TED市場。我們正在評估VRDN-001在兩個全球3期臨牀試驗中的作用，Thrive和Thrive-2，分別用於治療活動期和慢性TED。Thrive和Thrive-2各自設計用於將VRDN-001的5劑靜脈治療臂以10 mg/kg的劑量間隔三週給藥與安慰劑進行比較。與目前市場上銷售的治療TED的IGF-1R抑制劑替前列單抗相比，這種5劑VRDN-001方案的輸液次數更少，每次輸注時間更短。我們預計將分別在2024年年中和2024年年底報告TOPLINE Thrive和Thrive-2數據。我們預計，Thrive和Thrive-2階段3試驗，以及一個由300名接受治療的患者組成的安全數據庫，將支持全球衞生當局註冊，分別在活動期和慢性期TED獲得上市批准。

◦快速開發皮下VRDN-003作為我們的下一代，潛在的同類最佳的IGF-1R抗體。2023年12月，我們選擇了VRDN-003作為TED的關鍵發展。VRDN-003被設計為在家中自我皮下注射，作為一種罕見的低劑量注射，以減輕TED患者的負擔。VRDN-003與其親本分子VRDN-001具有相同的結合結構域，並被設計為具有更長的半衰期。VRDN-003旨在維持IGF-1RS的療效，正如批准的teproumab所證明的那樣，同時改善其安全性並最大限度地方便患者。我們預計在2024年年中啟動一項使用VRDN-003的全球樞紐計劃，計劃在活動和慢性TED患者中進行試驗，等待監管機構的調整。

◦成為護理TED患者值得信賴的合作伙伴。我們計劃在TED利益相關者之間建立一個網絡，以告知我們以患者為中心的 方法，包括與患者和倡導團體、關鍵意見領袖、研究機構、醫療保健專業人員和付款人。

◦為VRDN-001和VRDN-003的商業化做準備，用於治療TED患者。我們擁有全球商業化權利，不包括 較大面積的中國，到VRDN001和VRDN003.因此，我們可以靈活地自行開發產品並可能將其商業化，或者與行業合作伙伴進行合作。

•推進我們的FcRN抑制劑組合，有可能治療廣泛的自身免疫性疾病。我們正在開發一系列工程的抗新生兒FcRN抑制劑，包括VRDN-006和VRDN-008。FcRN抑制劑具有治療多種自身免疫性疾病的潛力，代表着一個可能的重要商業市場機會。我們的多管齊下的工程方法已經產生了一系列FcRN靶向分子，這些分子利用了臨牀和商業驗證的FcRN抑制機制，同時潛在地解決了當前藥物的侷限性，如不完全的免疫球蛋白抑制和安全性。

•利用我們的治療性蛋白質、抗體和多學科搜索專業知識，繼續發現和開發新的、同類中最好的候選產品。我們計劃繼續確定和推進新的候選產品和技術，以產生潛在的同類最佳的蛋白質和抗體療法，無論是在內部還是通過許可。

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我們的管道

甲狀腺眼病(TED)

特德通常與格雷夫斯病有關，在某些情況下被稱為格雷夫斯眼眶病，是一種嚴重而罕見的自身免疫性疾病，影響眼睛和鄰近組織。它的特徵是眼眶內的炎症，可導致眼睛腫脹、紅腫、複視、疼痛和潛在的失明。TED是一種進行性疾病，由最初的活動期或活動期TED組成，隨後過渡到第二慢性期或慢性TED。在TED活動期，患者出現多種炎症體徵和症狀，如疼痛、發紅、腫脹、眼球突出、複視和眼皮退縮。活動期通常被定義為疾病發作的前18至24個月，通常是炎症跡象和症狀達到頂峯的時候。與疾病活動期相比，TED的第二個慢性期的特點是一些炎症跡象減少，如眼睛周圍區域的紅腫。然而，對於慢性TED患者來説，眼球突出、疼痛、複視和眼皮退縮通常持續終生。活動期和慢性TED患者的生活質量受到嚴重損害，包括日常生活活動困難、社交功能障礙和心理健康下降。大約每三名患者中就有一人經歷焦慮和抑鬱。

導致TED發展的病理因素

TED與Graves病平行發展，Graves病是一種自身免疫性疾病，其抗體形成對促甲狀腺激素受體(TSHR)的抗體，該受體存在於甲狀腺以及脂肪細胞和成纖維細胞等其他細胞中。Graves病的發病與TED的發病之間存在密切的時間關係。無論哪種情況首先發生，在80%的患者中，另一種情況在18個月內發展。除了針對TSHR的抗體，TED患者還會產生針對IGF-1R的抗體。

胰島素樣生長因子1是一種在分子結構上與胰島素相似的激素，具有更高的促生長活性。IGF-1R是IGF-1的受體，在纖維細胞中高度表達，纖維細胞是來自骨髓的細胞，具有分化為肌成纖維細胞或脂肪細胞的潛力。IGF-1R和TSHR協同作用調節眼窩成纖維細胞的增殖和分化。

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TED的一個潛在原因是抗IGF-1R的自身免疫抗體導致IGF-1R激活，導致增殖增加，分泌細胞外複雜碳水化合物，並分化為脂肪細胞。這些抗體和針對TSHR的自身免疫抗體可以誘導對眼睛周圍的纖維細胞的免疫攻擊，從而觸發TED的發生。與這種攻擊相關的炎症加上IGF-1R的激活導致了與這種疾病相關的廣泛的病理變化。

暴露在香煙煙霧等其他炎症介質中會導致疾病的惡化，從而導致更嚴重的症狀。

TED的當前治療方法

在2020年前，中到重度TED患者在標籤外使用類固醇治療，如每日口服潑尼鬆，或在更嚴重的病例中，每週靜脈注射甲基強的鬆龍。類固醇治療與一系列嚴重併發症有關，包括高血壓、糖尿病、心理影響、個性改變、失眠、皮膚變薄、免疫抑制、高血糖和感染風險增加。全身類固醇對TED的大多數體徵和症狀的療效有限，而且考慮到副作用，它不是一種可持續的長期幹預措施。如果類固醇治療被證明不充分或無法耐受，患者剩下的選擇包括眼眶放射或手術以減少腫脹，減壓眼眶內容物，並保護視力。同樣，從患者和治療醫生的角度來看，這些療法中的每一種都被認為是不完整或不充分的。

2020年1月，tepezza®(替前列單抗)，一種阻斷胰島素樣生長因子-1R激活的抗體，被食品和藥物管理局批准用於治療TED。特佩扎的®標籤於2023年4月更新，以明確其用於治療TED的用途，無論TED的活動或持續時間如何。此外，2022年12月，該標籤在警告和預防措施、不良反應和患者諮詢信息部分進行了更新，增加了有關高血糖的更多信息，並於2023年7月更新，包括聽力障礙、其潛在嚴重程度和監測指南。

在兩個隨機、雙盲的安慰劑對照試驗中，每三週注射一次teprotomumab，共八劑，分別使71%和83%的患者的凸度下降超過2 mm，而安慰劑的這一比例分別為20%和10%。替前列單抗治療還導致複視下降53%，而安慰劑對照組患者複視下降25%。因此，這些數據表明，在TED中靶向和阻斷IGF-1R提供了臨牀上有意義的好處，是一種降低風險的方法。

市場潛力

我們估計在美國大約有190，000名TED患者患有中度至重度TED，其中包括活動性和慢性TED患者，在歐洲也有類似的流行病學。在推出時，Horizon宣佈每瓶Tepezza®的價格約為16，300美元，根據患者的體重，六個月的療程的標價約為375，000美元。在推出後的前三年，Tepezza®的年淨銷售額從2020年開始穩步增長，到2022年達到近20億美元，到2023年，年淨銷售額將達到18億美元。這表明TED目前僅在美國就有數十億美元的市場，隨着適應症擴展到慢性TED以及更方便的方案和給藥途徑，在美國有可能獲得額外收入。在獲得監管批准和美國以外的商業擴張後，也有可能獲得額外收入，我們相信這將容納多個進入者。

我們的候選產品

VRDN-001，一種潛在的同類最佳靜脈注射IGF-1 R抗體

VRDN-001是一種單克隆抗體，可結合IGF-1 R信號通路，並被認為是IGF-1 R信號通路的完全拮抗劑。這種作用機制在臨牀上和商業上都得到了FDA批准用於治療TED的唯一產品Tepezza®的驗證。根據我們正在進行的THRIVE和THRIVE-2 3期臨牀試驗，我們的目標是使VRDN-001成為這類藥物的第二大市場，並有機會提供差異化的IV產品。

我們擁有ImmunoGen的全球獨家授權，可以開發和商業化VRDN-001，用於所有不使用放射性藥物的非腫瘤適應症，包括TED患者的治療。我們在TED中開發的VRDN-001抗體序列之前已在腫瘤學中開發為AVE-1642，並在100多名患者中進行了研究。然而，由於未能滿足多發性骨髓瘤的主要療效終點，腫瘤學的開發於2009年停止。如下文所述，我們已獲得開發、製造和商業化的權利

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向Zenas BioPharma（Cayman）Limited提供在中國大部分地區用於非腫瘤適應症的某些IGF-1 R定向抗體產品。

VRDN-001的臨牀試驗

VRDN-001在活動期TED患者中的1/2期試驗

在2022年下半年和2023年初，我們公佈了我們的1/2期臨牀試驗的數據，評估了VRDN-001在活動期TED患者中的安全性和有效性。這項雙盲、安慰劑對照的1/2期試驗的概念驗證部分評估了兩次靜脈注射VRDN-001，相隔三週，在第一次注射後六週測量療效。VRDN-001的評估劑量分別為3、10和20 mg/kg，每個隊列設計包括6名隨機服用藥物的患者和2名隨機服用安慰劑的患者。我們之前宣佈了所有三個劑量隊列的陽性結果，VRDN-001顯示出良好的安全性。在3毫克/公斤的劑量隊列中，9名患者被隨機接受VRDN-001，以使所有經過篩查符合條件的同意患者都能參加試驗，2名患者被隨機接受安慰劑。

在第六週，所有三個劑量組(n=21)都觀察到了以下活動：

上瞼下垂

•71%的眼球突出應答率，定義為眼球突出度計測量的眼球突出度較基線減少≥2毫米(“mm”)

•眼球突出度計測量的眼球突出度較基線平均減少2.3 mm

•經盲法、中央回顧的磁共振成像(“MRI”，21名患者中的16名患者的初步數據)測量，凸度較基線平均減少2.76毫米。

中國科學院

•4.1在TED體徵和症狀的7分測量中，CAS較基線平均減少4.1分

•62%對CAS的最大或接近最大療效，定義為在TED的7分體徵和症狀綜合評分中達到CAS 0或1

總體反應

•67%的總體應答率，定義為≥的眼球突出度降低2 mm，CAS的≥降低2點

複視

•54%的複視完全消退，定義為在Gorman主觀複視量表上達到0分的基線複視患者(13例基線複視患者)

VRDN-001具有良好的安全性，總體耐受性良好。截至2022年12月19日的數據截止日，沒有報道嚴重的不良反應(“SAE”)，接受VRDN-001治療的患者沒有中斷治療(所有患者都進行了6周的訪問)。

VRDN-001在慢性TED患者中的1/2期試驗

2023年7月，我們公佈了我們的1/2期臨牀試驗的數據，評估了VRDN-001在慢性TED患者中的安全性和有效性。這項雙盲、安慰劑對照的1/2期試驗的概念驗證部分評估了兩次靜脈注射VRDN-001，相隔三週，在第一次注射後六週測量療效。VRDN-001的評估劑量分別為3 mg/kg和10 mg/kg，每個隊列設計包括6名隨機服用藥物的患者和2名隨機服用安慰劑的患者。我們之前宣佈了這兩個隊列的陽性結果，VRDN-001顯示出良好的安全性，這與之前報道的VRDN-001活動期TED患者的結果基本一致。

在第六週，兩個劑量組(n=12)觀察到以下活動：

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上瞼下垂

•42%的眼球突出應答率，定義為眼球突出度計測量的眼球突出度較基線減少≥2毫米(Mm)

•眼球突出度計測量的眼球突出度較基線平均減少1.6 mm

•通過盲法、中央回顧的磁共振成像(“MRI”，12名患者中有8名患者的初步數據)測量，凸度較基線平均減少2.0 mm。

中國科學院

•2.3在TED體徵和症狀的7分測量中，CAS較基線平均減少2.3分

•對CAS的最大或接近最大療效的40%，定義為在TED的7分體徵和症狀綜合評分中達到CAS 0或1

複視

•術後6周無複視完全消退，複視定義為在Gorman主觀複視量表上達到0分的基線複視患者(基線複視5例)。

VRDN-001顯示出良好的安全性，這與先前報道的VRDN-001活動期TED患者的結果基本一致。

VRDN-001在活動期TED患者中的3期試驗(Thrive)

我們正在對VRDN-001進行評估，這是一項正在進行的治療活動期TED的全球3期臨牀研究。Thrive的設計是為了將VRDN-001的五劑量治療臂以10 mg/kg的劑量間隔三週與安慰劑進行比較。與目前市場上銷售的IGF-1R抑制劑相比，這種五劑VRDN-001方案的特點是輸液更少，每次輸注時間更短。我們預計將在2024年年中報告Thrive試驗的背線結果。

VRDN-001在慢性TED患者中的3期試驗(Thrive-2)

我們還在對治療慢性TED的全球3期臨牀研究Thrive-2中的VRDN-001進行評估。Thrive-2的設計是為了將VRDN-001的五劑量治療臂以10 mg/kg的劑量間隔三週與安慰劑進行比較。與目前市場上銷售的IGF-1R抑制劑相比，這種五劑VRDN-001方案的特點是輸液更少，每次輸注時間更短。我們預計在2024年底之前報告TOPLINE THERVE-2數據。

我們預計，Thrive和Thrive-2階段3臨牀試驗以及一個包含300名接受治療的患者的安全性數據庫將支持全球衞生當局註冊，分別在活動期和慢性期TED獲得上市批准。

VRDN-003，一種潛在的同類最佳的皮下注射IGF-1R抗體

2023年12月，在健康志願者的一期臨牀試驗中獲得了積極的數據後，我們選擇了VRDN-003作為TED的關鍵開發。VRDN-003是一種作為IGF-1R完全拮抗劑的單抗。VRDN-003使用與VRDN-001相同的結合域，並被設計為延長親本抗體的半衰期，因此潛在地實現了更少的頻率和更方便的劑量。VRDN-003旨在維持VRDN-001 IV的臨牀反應，同時顯著增加患者的便利性。

我們相信，後來者的皮下治療可以改變靜脈注射市場的有意義的部分。有先例表明，即使在現有的靜脈注射幾年後推出皮下療法也能迅速佔據相當大的市場份額。儘管我們設計的VRDN-003具有優於其母分子VRDN-001以及當前市場上銷售的靜脈注射產品teproumumab的劑量分佈，但市場實例表明，即使在此類療法的劑量頻率與其靜脈注射對應藥物相同或更差的情況下，皮下療法也佔據了市場份額。此外，皮下產品還可以擴大其所在類別的整體市場規模。我們相信VRDN-003具有巨大的潛力

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搶佔IVTED市場的重要份額，並將TED市場發展為一種方便、頻率較低、低劑量的皮下抗IGF-1R抗體，供患者在家服用。

VRDN-003第一階段健康志願者臨牀研究表明，VRDN-003的半衰期延長了40至50天，是其母分子VRDN-001的四至五倍。由於VRDN-001和VRDN-003的相似之處，我們預計VRDN-003在VRDN-001的暴露水平上將有類似的臨牀反應，這導致其在TED的第二階段臨牀研究中具有強勁的臨牀活性。此外，VRDN-003的藥代動力學模型預測，VRDN-003的暴露水平可以達到與VRDN-001的暴露水平相同的水平，後者在多個劑量方案下產生有臨牀意義的結果，即每兩週、四周或八週皮下注射一次。基於這些結果，我們預計在2024年年中啟動一項使用VRDN-003的全球樞紐計劃，計劃在活動性和慢性TED患者中進行試驗，等待監管機構的調整。

VRDN-003在健康志願者中的第一階段試驗

•研究設計VRDN-003以150 mg/ml的濃度給藥於接受5 mg/kg IV（n=4）、300 mg SC（n=6）、15 mg/kg IV（n=4）、600 mg SC（n=6）的健康志願者的四個單劑量組羣和兩個劑量的VRDN-003的第五組羣（n=4）。

• 結果摘要:

•延長半衰期VRDN-003藥代動力學數據顯示延長的半衰期為40至50天，比VRDN-001的半衰期（其顯示半衰期為10至12天）增加了4至5倍。

•長期藥效學（“PD”）在VRDN-003的單次皮下給藥後，IGF-1血清水平在峯值時增加約4倍。這與在臨牀中在單劑量的VRDN-001 SC和IV後顯示的IGF-1水平的增加一致。IGF-1是IGF-1 R靶點結合的PD生物標誌物。

•耐受良好: VRDN-003在所有受試者中耐受良好，無SAE。所有治療相關、治療後出現的不良事件均為1級（輕度）。在報告的數據集中，未檢測到抗藥抗體（“ADA”）。

•劑量靈活性，以促進藥物開發：VRDN-003建模證明瞭該計劃預期的全球關鍵發展的劑量靈活性。建模顯示，每八週、每四周和每兩週給藥VRDN-003實現了在靜脈內劑量分別為3 mg/kg、10 mg/kg和20 mg/kg後對VRDN-001觀察到的暴露水平範圍。

VRDN-003與VRDN-001共享的結合結構域和藥理學允許我們利用VRDN-001 IV在不同暴露水平下的臨牀活性來選擇我們預期證明臨牀應答的VRDN-003的劑量。我們預計將在2024年年中啟動VRDN-003關鍵項目，等待監管機構的調整。

抗FcRn組合：VRDN-006和VRDN-008

2023年10月，為貫徹我們開發下一代針對嚴重自身免疫性疾病和罕見疾病的一流產品的願景，我們推出了工程化FcRn抑制劑產品組合中的VRDN-006和VRDN-008。FcRn抑制劑具有治療廣泛的自身免疫性疾病的潛力，代表了可能的重大商業市場機會。我們的多管齊下的工程方法已經產生了一系列FcRn靶向分子，這些分子利用了臨牀和商業驗證的重症肌無力FcRn抑制機制，同時可能解決當前藥物的侷限性，如IgG抑制不完全和安全性。VRDN-006和VRDN-008均設計為方便的自我給藥皮下產品。

第一種FDA批准的FcRn抑制劑Vyvgart®（efgartigimod）由argenx SE（“Argenx”）開發，並被批准用於重症肌無力。2023年Efgartigimod的淨銷售額為12億美元，預計到2028年將產生超過40億美元的年銷售額。此外，FcRn抑制劑有可能解決其他相當大的自身免疫適應症，如慢性炎性脱髓鞘性多發性神經病、肌炎、膜性腎病、格雷夫斯病、狼瘡性腎炎和舍格倫綜合徵。VRDN-006是高選擇性Fc片段。在我們的非人靈長類動物研究中，VRDN-006顯示出阻斷FcRn-IgG相互作用的特異性，同時未顯示白蛋白降低或低LDL水平升高，

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是與某些全長單克隆抗FcRn抗體相關的已知潛在副作用。使用efgartigimod，FcRx已經證明Fc片段可以實現臨牀療效，同時保留對白蛋白或LDL的影響，並且顯示出比針對FcRn的全長抗體更好的耐受性。VRDN-006是目前唯一正在開發的其他已知Fc片段。我們的臨牀前研究表明，VRDN-006在體外表現出與efgartigimod相當的效力，並且在非人靈長類動物中表現出與efgartigimod相當的IgG降低。

在我們的頭對頭非人靈長類動物研究中，VRDN-006也顯示出與efgartigimod相似的安全性特徵，表明與efgartigimod相當，它不降低白蛋白或增加LDL水平。

VRDN-008是一種新型FcRn抑制劑，旨在將IgG抑制與延長半衰期技術相結合。與efgartigimod和其他第三方候選物相比，VRDN-008具有延長的半衰期，具有更深入和持久地抑制IgG的潛力。在下文所示的小鼠模型中，與efgartigimod相比，VRDN-008顯示出更深和更持久的IgG抑制。我們計劃將該計劃推進到非人靈長類動物中，目的是在更大的動物模型中評估VRDN-008介導的IgG抑制水平。我們相信，通過提高抑制的持久性和深度，我們可以提高療效，並提供一個更方便的劑量曲線相比，目前每週靜脈注射或皮下注射efgartigimod。

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知識產權

我們擁有授權和開發的專利和專利申請，其中包括針對組合物、使用方法、劑量和配方的權利要求。我們擁有與候選產品的開發和商業化相關的專有技術和商業祕密，包括相關的製造工藝。截至2023年12月31日，我們的授權和自有專利組合包括約一項美國已頒發的專利、約十九項美國待審專利申請，沒有在美國以外司法管轄區頒發的專利，以及約七十一項在美國以外司法管轄區待審的專利申請（包括大約五個未決的專利合作條約（PCT）申請），在許多情況下，這些申請是上述美國專利和專利申請的對應物。

關於我們開發和商業化的候選產品和相關生產工藝，我們打算在可能的情況下尋求成分、使用方法、工藝、劑量和配方專利保護。我們還可能尋求有關製造和藥物開發過程和技術的專利保護。當可用於擴大市場排他性時，我們的策略是獲得或許可與技術和/或候選產品的核心要素相關的其他知識產權。

個別專利的展期不同，取決於專利申請的提交日期、專利頒發日期和獲得專利的國家的專利的法律期限。一般來説，在美國申請的專利自最早的非臨時申請之日起20年內有效。在美國，專利期限的延長可以通過專利期限調整來延長，專利期限調整可以補償專利權人因美國專利商標局(USPTO)在審查和授予專利時的行政延誤而造成的損失，或者如果專利因之前提交的專利而被最終放棄或專利權人的拖延，則專利期限可能會縮短。此外，在某些情況下，涵蓋FDA批准的藥物的美國專利的專利期也可能有資格延長，以重新獲得因FDA監管審查期而實際上丟失的部分專利期。恢復期限不能超過五年，包括恢復期限在內的總專利期限不得超過FDA批准後的14年，但不能保證包括美國FDA在內的適用當局會同意我們對是否應批准此類延長以及如果批准此類延長的長度的評估。歐洲和其他外國司法管轄區也有類似的規定，以延長專利涵蓋經批准的藥物的專利。美國以外的專利的期限根據適用的當地法律的規定而有所不同，但通常也是從最早的非臨時申請日期起20年。截至2023年12月31日，我們頒發的專利將不早於2041年到期。如果我們的專利申請在2023年12月31日之前懸而未決，那麼由此產生的專利預計將在2041年至2044年之間到期。然而，專利提供的實際保護因產品不同而不同，並取決於許多因素，包括專利的類型、其覆蓋範圍、與監管相關的延展的可用性、特定國家的法律補救的可用性、可能的期限免責聲明以及專利的有效性和可執行性。

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競爭

生物技術和製藥行業的特點是開發新技術和專有產品的競爭激烈和迅速變化。我們的候選產品可能面向多個市場。最終，我們的候選產品針對的疾病，以及我們可能獲得營銷授權的候選產品，將決定我們的競爭對手。我們相信，對於我們的大多數或所有產品開發計劃，將有一個或多個競爭計劃正在開發中或正在由其他公司營銷。我們可能商業化的任何產品都必須與現有的療法和未來可能出現的新療法競爭。我們面臨着來自許多不同來源的潛在競爭，包括規模更大、資金更充裕的生物技術和製藥公司。在許多情況下，擁有競爭計劃的公司將能夠獲得比我們更多的資源和專業知識，並且可能在這些計劃中更先進。

安進的Tepezza®是美國食品和藥物管理局批准的唯一一種治療TED的藥物。其他療法，如皮質類固醇，已經在標籤外使用，以緩解TED的一些症狀。Argenx的Vyvgart®和UCB的Rystiggo®是美國食品和藥物管理局批准的僅有的兩種抗FcRN藥物，每種藥物都被批准用於泛發性重症肌無力。正在為TED的治療或針對FcRN的臨牀開發推進療法的其他公司的非詳盡名單包括：

•ACELYRIN，Inc.正在開發Lonigutamab(VB-421)，這是一種皮下注射的抗IGF-1R，目前正在TED的1/2階段研究中進行評估。

•Argenx正在開發Efgartigimod(“Vyvgart®”)，這是一種針對新生兒Fc受體(FcRn)的抗體片段，可皮下交付，預計將在TED患者的註冊3期試驗中進行評估。

•免疫藥物公司和港灣生物醫療公司正在開發巴託泰博(IMVT-1401/HBM9161)和IMVT-1402。兩者均為針對FcRN的單抗。IMVT-1401目前正在TED和重症肌無力患者進行的3期試驗中進行評估。IMVT-1402數據來自第一階段健康志願者研究，於2023年12月發佈。

•拉森治療公司正在開發LASN01，這是一種靜脈注射的抗1L-11R藥物，預計將於2024年在特發性肺纖維化和TED中獲得第一階段數據。

•羅氏正在開發一種抗1L-6R的單抗Satralizumab(EnSpryng)，這種單抗可以皮下注射，目前正在活動期TED患者的3期試驗中進行評估。

•Sling治療公司正在開發linsitinib，這是一種小分子IGF-1R抑制劑，目前正在進行的2b期LIDS臨牀試驗中對活動期TED患者進行評估。

•電氣石生物公司正在開發TOUR006，這是一種皮下注射的抗IL-6藥物，正在進行2b期臨牀試驗，用於活動期TED患者，目前計劃啟動3期試驗。

•強生公司正在開發nipocalimab，該藥正在進行3期試驗，用於治療一些適應症，包括全身性重症肌無力、慢性炎症性脱髓鞘多神經病和自身免疫性溶血性貧血。

許可協議

與Zenas BioPharma達成許可協議

2020年10月，Viridian Treateutics，Inc.(“Private Viridian”)與Zenas BioPharma(Cayman)Limited(“Zenas BioPharma”)簽訂了一項許可協議，將包含某些材料、專利權和專有技術的技術許可給Zenas BioPharma。2020年10月27日，隨着對Private Viridian的收購完成，我們成為Zenas BioPharma許可協議的一方。自2021年2月以來，我們已經與Zenas BioPharma達成了幾項書面協議，其中我們同意在某些開發活動(包括製造)方面向Zenas BioPharma提供援助。經修訂的許可協議和信函協議(統稱為“Zenas協議”)是以單一的商業目標進行談判的，出於會計目的，它們被視為一份合併合同。根據澤納斯協議的條款，我們向澤納斯生物製藥公司授予獨家許可，在中國的更大範圍內開發、製造和商業化某些用於非腫瘤學適應症的胰島素樣生長因子-1R定向抗體產品。

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作為Zenas協議的對價，交易價格包括預付非現金對價和對我們提供的商品和服務的支付形式的可變對價，以及在特定事件實現時應支付的里程碑付款。根據Zenas協議，我們有資格在合同期內實現特定里程碑事件時獲得不可退還的里程碑付款。此外，我們有資格獲得特許權使用費支付的基礎上的百分比的年淨銷售額的任何授權產品在國家的基礎上銷售的基礎上更大的中國地區。版税百分比可能會根據授權產品年淨銷售額的不同層級而有所不同。Zenas BioPharma有義務按照Zenas協議中的特許權使用費條款向我們支付特許權使用費。

與ImmunoGen，Inc.簽訂的許可協議。

2020年10月12日，Private Viridian與免疫基因公司簽訂了一項許可協議(“免疫基因許可協議”)，根據該協議，我們獲得了某些專利的獨家、可再許可的全球許可以及其他知識產權，以開發、製造和商業化用於非腫瘤學和非放射性藥物適應症的某些產品。考慮到免疫基因授予的權利，我們有義務支付某些發展里程碑付款，金額最高可達4800萬美元。2021年12月，在向FDA提交了VRDN-001的IND申請後，我們向ImmunoGen支付了250萬美元的里程碑付款。2022年5月，我們向免疫基因公司支付了300萬美元的里程碑式付款，這筆付款與VRDN-001臨牀試驗中服用VRDN-001的第一名患者有關。2022年12月，我們記錄了1,000萬美元的研究和開發費用，這是與免疫系統欠下的與VRDN-001關鍵臨牀試驗中第一名患者相關的里程碑相關的研發費用，這筆款項於2023年1月支付，幷包括在截至2022年12月31日的綜合資產負債表中的應付賬款中。此外，如果我們成功地將符合免疫生成許可協議的任何候選產品商業化，我們將負責支付相當於淨銷售額的個位數中位數百分比的版税和高達9500萬美元的商業里程碑付款。我們有義務按產品和國家/地區支付任何此類許可使用費，從指定產品在每個國家/地區的首次商業銷售開始，直至(I)在該國家/地區受《免疫基因許可協議》約束的最後一項專利主張到期，(Ii)在該國家/地區為每種產品獲得的任何適用的法規排他性到期，或(Iii)該產品在該國家/地區首次商業銷售之日的12週年，兩者中以較晚者為準。我們假設免疫基因許可協議與2020年與Private Viridian的合併有關。

與Xencor，Inc.簽訂的許可協議。

2020年12月，我們與Xencor，Inc.(“Xencor”)簽訂了一項許可協議(“Xencor許可協議”)，根據該協議，Xencor授予我們獨家的、全球性的、可再許可的、不可轉讓的、有特許權使用費的許可，可以使用指定的Xencor技術來研究、開發、製造和商業化針對IGF-1R的治療性抗體。本協議於2023年7月25日終止，根據Xencor許可協議，無需再支付任何款項。

2021年12月，我們與Xencor簽訂了隨後的技術許可協議(“2021年Xencor許可協議”)，獲得Xencor開發的某些抗體庫的非獨家許可。根據2021年Xencor許可協議，我們獲得了為期一年的研究許可，可以審查抗體，並有權選擇最多三種抗體進行進一步開發。本協議於2023年9月7日終止，根據2021年Xencor許可協議，不再需要進一步付款。

與Paragon治療公司達成的抗體和發現選項協議。

2022年1月，我們與Paragon Treateutics，Inc.(“Paragon”)簽訂了一項抗體和發現選項協議(“Paragon協議”)，根據該協議，我們和Paragon將合作開發一種或多種治療性蛋白質或抗體。根據Paragon協議的條款，Paragon將根據商定的研究計劃進行某些開發活動，我們將向Paragon支付商定的開發費用，以換取Paragon承諾執行這些活動所需的人員和資源。《平行邊角線協議》規定了向我們提交的最終交付成果，其中包括一份總結研究計劃下進行的實驗和過程的報告(“最終交付成果”)。

此外，Paragon同意授予我們獨家許可的選擇權，以獲得Paragon對某些抗體技術和最終交付產品的所有權利、所有權和權益，以及對Paragon獨有的某些背景知識產權的非獨家許可，以便在全球範圍內研究、開發、製造、使用、銷售、提供銷售和進口許可的知識產權和最終產品(每個“選項”，以及共同的“選項”)。Paragon還向我們授予了有限的、獨家的、免版税的許可，但無權再許可某些抗體技術和最終交付產品，以及非獨家的、免版税的許可，但在Paragon擁有的某些背景知識產權下，僅用於評估抗體技術和選項，並允許我們確定是否對某些程序行使選擇權。我們可自行決定就下列事項行使選擇權

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在公司收到最終交付成果後90天內的任何時間內，或在雙方同意的較長期限(“選擇期”)內，通過向Paragon交付行使該權利的書面通知，在任何時間指定計劃(“計劃”)，直至公司收到最終交付成果之日。如果我們未能在適用的期權期限到期前行使期權，則此類計劃的期權將終止。作為Paragon向我們授予期權的代價，我們向Paragon支付了250萬美元的不可退還、不可入賬的一次性費用，這筆費用在截至2022年3月31日的三個月內被記錄為研發費用。2022年12月，我們和Paragon達成了Paragon協議的第一修正案，根據該修正案，我們獲得了額外的有限許可證，用於開展某些活動。考慮到根據第一修正案獲得的權利和許可，我們向Paragon支付了230萬美元的不可退還費用(“第一修正案付款”)，這筆費用在截至2022年12月31日的三個月內記錄為研發費用。不可退還的預付費用和第一修正案付款與與指定計劃有關的任何開發成本或預付或欠付的成本是分開的。於2023年10月，吾等根據Paragon協議行使其選擇權以取得開發、製造及商業化若干治療性蛋白質及抗體及相關產品的獨家許可，因此與Paragon訂立許可協議(“Paragon許可協議”)。關於執行Paragon許可協議，我們支付了530萬美元的首付款，這筆款項在截至2023年12月31日的三個月內記錄為研發費用。考慮到Paragon授予的權利，我們有義務在實現指定的臨牀和監管里程碑後，逐個計劃支付高達1600萬美元的某些未來開發里程碑付款。此外，如果我們成功地將符合Paragon許可協議的任何候選產品商業化，我們將負責支付相當於淨銷售額個位數中位數百分比的版税。在截至2023年12月31日的一年中，我們記錄了與Paragon協議相關的1200萬美元的研發成本。

政府監管

FDA和聯邦、州和地方各級以及國外的其他監管機構廣泛監管研究、開發、測試、製造、質量控制、進口、出口、安全性、有效性、標籤、包裝、儲存、分銷、記錄保存、批准、廣告、促銷、營銷、對我們正在開發的生物製劑進行批准後監測和批准後報告。我們與第三方承包商一起，將被要求瀏覽我們希望進行研究或尋求候選產品批准或許可的國家的監管機構的各種臨牀前，臨牀和商業批准要求。

美國生物製品法規

在美國，生物製品受《聯邦食品、藥品和化粧品法》（“FDCA”）、《公共衞生服務法》（“PHSA”）以及其他聯邦、州、地方和外國法規和條例的監管。獲得監管批准的過程以及隨後遵守適當的聯邦、州和地方法規和條例需要花費大量的時間和財政資源。在產品開發過程、批准過程或批准後的任何時候未能遵守適用的美國要求，申請人可能會受到行政處分和司法制裁。. FDA在生物產品候選產品可以在美國上市之前所需的程序通常包括以下幾個方面：

•根據FDA現行的藥物非臨牀研究質量管理規範（“GLP”）法規完成臨牀前實驗室試驗和動物研究;

•向FDA提交IND，它必須在臨牀試驗開始之前生效，並且必須每年更新或在發生重大變化時更新；

•在試驗開始前，由各臨牀試驗機構的獨立機構審查委員會（“IRB”）或倫理委員會批准;

•根據現行藥品生產質量管理規範（“cGMP”）生產擬定的生物候選物;

•根據藥物臨牀試驗質量管理規範（“GCP”）要求，開展充分且受控良好的人體臨牀試驗，以確定擬定生物製品候選物用於其預期用途的安全性、純度和效價;

•完成所有關鍵臨牀試驗後，準備並向FDA提交生物製品許可申請（“BLA”）;

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•如果適用，令人滿意地完成了FDA諮詢委員會的審查；

•FDA在收到BLA後60天內決定提交複審申請；

•圓滿完成FDA批准前檢查，對生產擬議產品的生產設施進行檢查，以評估是否符合cGMP，並確保設施、方法和控制措施足以保持生物製品的持續安全性、純度和效價，以及對選定的臨牀研究中心進行檢查，以評估是否符合GCP;以及

•FDA對BLA的審查和批准，以允許該產品在美國用於特定適應症的商業營銷。

臨牀前和臨牀發展

在開始對候選產品進行首次臨牀試驗之前，我們必須向FDA提交IND。IND是FDA授權將研究性新藥用於人體的申請。IND提交的中心重點是一般研究計劃和臨牀前研究和臨牀試驗的方案。IND還包括評估產品毒理學、藥代動力學、藥理學和藥效學特徵的動物和體外研究結果、化學、生產和控制信息，以及支持使用試驗用產品的任何可用人體數據或文獻。IND必須在人類臨牀試驗開始之前生效。IND在FDA收到後30天自動生效，除非FDA在30天內提出安全性問題或對擬議的臨牀試驗提出疑問。在這種情況下，IND可能會被置於臨牀暫停狀態，IND申辦者和FDA必須在臨牀試驗開始前解決任何懸而未決的問題。因此，提交IND可能會也可能不會導致FDA授權開始臨牀試驗。

臨牀試驗涉及在合格研究者的監督下根據GCP向人類受試者給予試驗用藥物，其中包括要求所有研究受試者提供其參與任何臨牀研究的知情同意書。臨牀試驗是根據詳細説明研究目的、用於監測安全性的參數和評估有效性的標準等內容的方案進行的。對於產品開發期間進行的每項後續臨牀試驗以及任何後續方案修訂，必須單獨提交現有IND。此外，建議進行臨牀試驗的每個研究中心的獨立IRB必須在該研究中心開始臨牀試驗之前審查和批准任何臨牀試驗的計劃及其知情同意書，並且必須監測研究直至完成。監管機構、IRB或申辦者可在任何時候基於各種理由暫停臨牀試驗，包括髮現受試者暴露於不可接受的健康風險或試驗不太可能達到其規定的目的。一些研究還包括由臨牀研究申辦者組織的獨立合格專家組（稱為數據安全監測委員會）進行的監督，該委員會根據對研究中某些數據的訪問，授權研究是否可以在指定的檢查點繼續進行，如果確定受試者存在不可接受的安全風險或其他原因，則可以停止臨牀試驗，例如沒有證明有效性。此外，還要求向公共登記機構報告正在進行的臨牀前研究和臨牀試驗以及臨牀研究結果。

為了獲得BLA批准，人體臨牀試驗通常分三個連續階段進行，這些階段可能重疊或合併。

•第一階段。研究藥物最初被引入健康人類受試者或患有目標疾病或病症的患者中。這些研究旨在檢測研究藥物在人體中的安全性、劑量耐受性、吸收、代謝和分佈，以及與劑量增加相關的副作用，並在可能的情況下獲得有效性的早期證據。

•階段2.研究產品用於特定疾病或狀況的有限患者羣體，以評估初步療效、最佳劑量和劑量計劃，並確定可能的不良副作用和安全風險。在開始更大規模和更昂貴的3期臨牀試驗之前，可以進行多個2期臨牀試驗以獲得信息。

•第三階段：研究產品用於擴大的患者羣體，以進一步評估劑量，提供臨牀療效的統計顯著證據，並進一步測試安全性，通常在多個地理上分散的臨牀試驗地點進行。這些臨牀試驗旨在確定研究產品的總體風險/收益比率，併為產品批准提供充分的基礎。

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在某些情況下，FDA可能會要求，或者公司可能會自願在產品獲得批准後進行額外的臨牀試驗，以獲得有關該產品的更多信息。這些所謂的第四階段研究可能是批准《法案》的一個條件。在臨牀試驗的同時，公司可以完成額外的動物研究，開發關於候選產品生物學特徵的額外信息，並必須根據cGMP要求最終確定商業批量生產產品的過程。製造過程必須能夠持續地生產高質量的候選產品批次，尤其是必須開發方法來測試最終產品的特性、強度、質量和純度，或者對於生物製品，必須開發安全、純度和效力的測試方法。此外，必須選擇和測試適當的包裝，並進行穩定性研究，以證明候選產品在保質期內不會發生不可接受的變質。

申辦者可以選擇，但不要求，在IND下進行國外臨牀研究。當在IND下進行國外臨牀研究時，必須滿足所有IND要求，除非豁免。當國外臨牀研究不是在IND下進行時，申辦者必須確保研究符合某些FDA法規要求，以便將研究用作IND或上市批准或許可申請的支持，包括研究按照GCP進行，包括獨立倫理委員會的審查和批准以及使用適當程序獲得受試者的知情同意，如果FDA認為有必要進行現場檢查，則FDA可以通過現場檢查驗證研究數據。GCP要求包括臨牀研究的倫理和數據完整性標準.

BLA提交和審查

假設根據所有適用的法規要求成功完成所有要求的試驗，則將產品開發、非臨牀研究和臨牀試驗的結果提交給FDA，作為BLA的一部分，申請批准將產品用於一種或多種適應症。BLA必須包括從相關臨牀前研究和臨牀試驗中獲得的所有相關數據，包括陰性或模糊結果以及陽性結果，以及與產品化學、製造、控制和擬議標籤相關的詳細信息。數據可以來自公司申辦的旨在測試產品安全性和有效性的臨牀研究，也可以來自許多替代來源，包括由研究者發起和申辦的研究。提交BLA需要向FDA支付大量的申請用户費，除非適用豁免或豁免。

此外，根據兒科研究公平法(“PREA”)，BLA或補充BLA必須包含數據，以評估所有相關兒科亞羣中所聲稱適應症的候選生物製品的安全性和有效性，並支持該產品對安全有效的每個兒科亞羣的劑量和給藥。《食品和藥物管理局安全與創新法案》要求，計劃提交生物製品營銷申請的贊助商，如果生物製品含有新的活性成分、新的適應症、新的劑型、新的給藥方案或新的給藥途徑，則必須在第二階段會議結束後60天內或贊助商與FDA之間達成一致的情況下，提交初步的兒科研究計劃。除非法規另有要求，否則PREA不適用於任何已被授予孤兒稱號的生物製品。

在提交申請後60天內，FDA審查提交的BLA，以確定其是否在機構接受提交之前基本上完成。FDA可以拒絕提交其認為不完整或在提交時不能適當審查的任何BLA，並可能要求提供更多信息。在這種情況下，必須重新提交BLA以及附加信息。一旦BLA被接受提交，FDA的目標是在提交日期後10個月內審查標準申請，或者，如果申請有資格優先審查，則在FDA接受提交申請後6個月內審查。在標準審查和優先審查中，FDA要求提供更多信息或澄清，也可以延長審查過程。FDA審查BLA以確定產品是否安全、純淨和有效，以及其製造、加工、包裝或持有的設施是否符合旨在確保產品持續安全、純度和效力的標準。FDA可能會召集一個諮詢委員會，就申請審查問題提供臨牀見解。FDA不受諮詢委員會建議的約束，但它在做出決定時會仔細考慮這些建議。

在批准BLA之前，FDA通常會檢查生產產品的一個或多個設施。FDA將不會批准申請，除非它確定製造工藝和設施符合cGMP要求，並足以確保產品在所要求的規格下一致生產。此外，在批准BLA之前，FDA通常會檢查一個或多個臨牀地點，以確保符合GCP。如果FDA確定申請、製造工藝或製造設施不可接受，它將在提交的文件中列出不足之處，並經常要求進行額外的測試或提供信息。儘管提交了任何

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如果被要求提供更多信息，FDA最終可能會決定該申請不符合批准的監管標準。

在FDA評估了BLA並對將生產研究產品和/或其藥物的製造設施進行檢查後，FDA可以出具批准信或完整的回覆信。批准函授權該產品的商業營銷，並提供特定適應症的具體處方信息。一封完整的回覆信將描述FDA在BLA中發現的所有缺陷，但如果FDA確定支持申請的數據不足以支持批准，FDA可能會發出完整的回覆信，而不首先進行所需的檢查、測試提交的產品批次和/或審查擬議的標籤。在發佈完整的回覆信時，FDA可能會建議申請人可能採取的行動，以使BLA處於批准的條件下，包括要求提供更多信息或澄清。如果不符合適用的監管標準，FDA可以推遲或拒絕批准BLA，要求額外的測試或信息和/或要求上市後測試和監督以監測產品的安全性或有效性。

如果一種產品獲得監管部門的批准，這種批准將被授予特定的適應症，並可能導致對該產品可能上市的指定用途的限制。例如，FDA可能會批准具有風險評估和緩解策略(“REMS”)的BLA，以確保產品的好處大於其風險。REMS是一種安全策略，用於管理與產品相關的已知或潛在嚴重風險，並通過管理此類藥物的安全使用使患者能夠繼續獲得這些藥物，可能包括藥物指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的要素，如受限分配方法、患者登記和其他風險最小化工具。FDA還可能以改變擬議的標籤或制定適當的控制和規範等為條件進行批准。一旦獲得批准，如果沒有保持對上市前和上市後要求的遵守，或者如果產品進入市場後出現問題，FDA可能會撤回產品批准。FDA可能要求進行一項或多項第4階段上市後研究和監測，以進一步評估和監測產品在商業化後的安全性和有效性，並可能根據這些上市後研究的結果限制產品的進一步銷售。

孤兒藥物名稱

根據《孤兒藥品法》，FDA可以將用於治療罕見疾病或疾病的藥物或生物授予孤兒稱號，這種疾病或疾病在美國影響不到20萬人，或者在美國影響超過20萬人，而在美國，無法合理預期在美國開發和提供治療此類疾病或疾病的藥物或生物藥物的成本將從該藥物或生物藥物在美國的銷售中收回。在提交新藥申請(“NDA”)或BLA之前，必須申請指定孤兒藥物。在FDA批准孤兒藥物指定後，FDA公開披露治療劑的仿製藥身份及其潛在的孤兒用途。孤兒藥物的指定不會在監管審查或批准過程中傳遞任何優勢，也不會縮短監管審查或批准過程的持續時間。

如果具有孤兒藥資格的產品隨後獲得FDA對該疾病的首次批准，則該產品有權獲得孤兒藥獨家批准（或排他性），這意味着FDA在七年內不得批准任何其他申請，包括完整的BLA，以銷售用於相同適應症的相同產品，除非在有限的情況下，如顯示出臨牀優於具有孤兒藥排他性的產品。孤兒藥排他性並不妨礙FDA批准用於相同疾病或病症的不同藥物或生物製品，或用於不同疾病或病症的相同藥物或生物製品。孤兒藥認定的其他好處包括某些研究的税收抵免和免除上市申請費。

指定的孤兒藥物如果被批准用於比其獲得孤兒指定的適應症更廣泛的用途，則不得獲得孤兒藥物排他性。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的產品來滿足這種罕見疾病或疾病患者的需求，則可能會失去在美國的獨家營銷權。

FDA對孤兒藥排他性範圍的解釋可能會發生變化。FDA對《孤兒藥法案》的長期解釋是，排他性是針對藥物實際批准的孤兒適應症。因此，排他性的範圍很窄，只針對同一“用途或適應症”而不是更廣泛的“疾病或病症”的競爭提供保護。在2021年9月的案例中，Catalyst Pharmaceuticals，Inc.聯邦巡迴法院駁回了FDA的狹義解釋，並裁定孤兒藥排他性涵蓋了FDA指定的疾病或病症的全部範圍，無論該藥物是否僅獲得批准用於較窄的用途。這一決定涉及一種用於治療Lambert-Eaton肌無力綜合徵的藥物amifampridine。取決於FDA如何將該決定應用於本案之外，它可能會限制可以獲得排他性的藥物。

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加快發展和審查計劃

FDA為合格的候選產品提供了許多快速開發和審查計劃。快速通道計劃旨在加快或促進審查符合某些標準的新產品的過程。具體而言，如果新產品預期用於治療嚴重或危及生命的疾病或病症，並證明有可能解決該疾病或病症未滿足的醫療需求，則有資格獲得快速通道認定。快速通道認證適用於產品和正在研究的特定適應症的組合。快速通道產品的申辦者在產品開發期間有機會與審評團隊進行更頻繁的互動，一旦提交了BLA，該產品可能有資格獲得優先審評。快速通道產品也有資格進行滾動審評，FDA可以在提交完整申請之前滾動考慮BLA的部分內容，如果申辦者提供了BLA部分內容的提交時間表，FDA同意接受BLA部分內容並確定該時間表可接受，並且申辦者在提交BLA的第一部分時支付任何所需的使用費。

旨在治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的產品也可能有資格獲得突破性治療指定，以加快其開發和審查。如果初步臨牀證據表明，一種產品單獨或與一種或多種其他藥物或生物製品聯合使用，可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果，則該產品可以獲得突破性的治療指定。該指定包括快速通道計劃的所有功能，以及早在第一階段就開始的更密集的FDA互動和指導，以及加快產品開發和審查的組織承諾，包括高級管理人員的參與。

任何提交給FDA批准的生物製品上市申請，包括具有快速通道認定和/或突破性治療認定的產品，都可能有資格參加旨在加快FDA審查和批准流程的其他類型的FDA計劃，例如優先審查和加速批准。如果產品有可能在治療、診斷或預防嚴重疾病或病症方面提供顯著改善，則有資格獲得優先審評。對於原始BLA，優先審查指定意味着FDA的目標是在60天申請日後的6個月內對上市申請採取行動（而標準審查為10個月）。

此外，研究產品在治療嚴重或危及生命的疾病或病症方面的安全性和有效性時，如果確定該產品對替代終點有影響，該替代終點有合理可能預測臨牀獲益，或對臨牀終點有影響，該臨牀終點可以在不可逆的發病或死亡之前測量，則可以獲得加速批准。考慮到疾病的嚴重程度、罕見性或患病率以及替代治療的可用性或缺乏性，合理可能預測對不可逆發病率或死亡率或其他臨牀獲益的影響。作為加速批准的一個條件，FDA通常會要求申辦者進行充分且受控良好的上市後臨牀研究，以驗證和描述對不可逆發病率或死亡率或其他臨牀獲益的預期影響。根據2022年《食品和藥物綜合改革法案》，FDA可能會酌情要求在批准前或批准後的特定時間內進行此類研究。如果申辦者未能進行所需的上市後研究，或如果此類研究未能驗證預期的臨牀獲益，則獲得加速批准的產品可能需要接受加速撤回程序。此外，FDA目前要求作為加速批准的條件，預先批准宣傳材料，這可能會對產品的商業發佈時間產生不利影響。

快速通道指定、突破性治療指定和優先審查不會改變批准的標準，但可能會加快開發或批准過程。即使一種產品符合這些計劃中的一個或多個，FDA也可以在以後決定該產品不再符合資格條件，或者決定FDA審查或批准的時間段不會縮短。2018年5月，《試用權法案》建立了一條新的監管途徑，為被診斷患有危及生命的疾病或狀況的患者增加獲得未經批准的調查性治療的機會，這些患者已經用盡了批准的治療方案，並且無法參與臨牀試驗。

《2023年綜合撥款法案》加強了FDA的權力，可以要求和規範加速審批藥物的審批後研究，並根據這些審批後研究加快撤銷加速審批。

對組合產品的監管

某些治療產品由多個成分組成，如藥物成分和設備成分，這些成分通常會受到FDA不同的監管框架，並經常受到FDA不同中心的監管。這些產品被稱為組合產品。根據FDCA，FDA負責分配一個具有主要管轄權的中心或牽頭中心，對組合產品進行審查。哪個中心將是主導中心的決定是基於組合產品的“主要作用模式”。因此，如果一種藥物的主要作用模式-

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設備組合產品歸因於藥品，負責藥品上市前審查的FDA中心將對組合產品擁有主要管轄權。FDA還成立了聯合產品辦公室，以解決圍繞聯合產品的問題，併為監管審查過程提供更多確定性。該辦公室是機構審查員和行業組合產品問題的焦點。它還負責制定指南和法規，以澄清對組合產品的監管，並負責分配具有主要管轄權的FDA中心，在管轄權不明確或有爭議的情況下審查組合產品。具有主要作用模式的組合產品一般將根據FDCA中規定的藥物或生物批准程序進行審查和批准。然而，在審查此類產品的NDA或BLA時，FDA審查員將諮詢FDA設備和放射健康中心的同行，以確保組合產品的設備組件滿足安全、有效性、耐用性和性能方面的適用要求。此外，根據FDA的規定，組合產品必須遵守適用於藥品和器械的cGMP要求，包括適用於醫療器械的質量體系規定。

審批後要求

我們根據FDA批准製造或分銷的任何產品都受到FDA普遍和持續的監管，其中包括與記錄保存、不良事件報告、定期報告、產品抽樣和分銷以及產品廣告和促銷相關的要求。在批准後，對批准的產品的大多數更改，如增加新的適應症或其他標籤聲明，都要經過FDA的事先審查和批准。還有持續的用户費用要求，根據這一要求，FDA評估批准的BLA中確定的每種產品的年度計劃費用。生物生產商及其分包商必須向FDA和某些州機構登記他們的機構，並接受FDA和某些州機構的定期突擊檢查，以確保符合cGMP，這對我們和我們的第三方製造商施加了某些程序和文件要求。對製造工藝的更改受到嚴格的監管，根據更改的重要性，可能需要FDA事先批准才能實施。FDA的規定還要求調查和糾正任何偏離cGMP的情況，並對我們和我們可能決定使用的任何第三方製造商提出報告要求。因此，製造商必須繼續在生產和質量控制領域花費時間、金錢和精力，以保持對cGMP的遵守和其他方面的監管遵守。

如果沒有遵守監管要求和標準，或者如果產品上市後出現問題，FDA可能會撤回批准。後來發現產品存在以前未知的問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或生產工藝，或未能遵守監管要求，可能會導致修訂批准的標籤以添加新的安全信息；實施上市後研究或臨牀研究以評估新的安全風險；或根據REMS計劃實施分銷限制或其他限制。除其他外，其他潛在後果包括：

•限制產品的銷售或製造、從市場上完全撤出該產品或召回該產品；

•對批准後的臨牀研究處以罰款、警告信或擱置；

•FDA拒絕批准待批准的申請或對已批准申請的補充，或暫停或撤銷現有的產品批准；

•產品被扣押或扣留，或美國食品藥品監督管理局拒絕允許產品進出口；

•同意法令、公司誠信協議、取消聯邦醫療保健計劃的資格或將其排除在外；

•強制修改宣傳材料和標籤，併發布更正信息；

•發佈安全警報、親愛的醫療保健提供者信函、新聞稿和包含有關產品的警告或其他安全信息的其他通信；或

•禁制令或施加民事或刑事處罰。

FDA嚴格監管產品的營銷、標籤、廣告和促銷。一家公司只能根據FDA批准的標籤的規定，提出與安全性和有效性、純度和效力有關的聲明。FDA和其他機構積極執行禁止推廣非標籤用途的法律法規。不遵守這些要求可能會導致負面宣傳、警告信、

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糾正廣告和可能的民事和刑事處罰。醫生可能會為合法獲得的產品開具處方，用於產品標籤中未描述的用途，以及與我們測試和FDA批准的用途不同的用途。這種標籤外的使用在醫學專科中很常見。醫生可能會認為，在不同的情況下，這種非標籤使用是許多患者的最佳治療方法。FDA不規範醫生在選擇治療時的行為。然而，FDA確實限制了製造商在產品標籤外使用問題上的溝通。

生物仿製藥與參考產品排他性

《平價醫療法案》(ACA)包括一個副標題《2009年生物製品價格競爭與創新法案》(BPCIA)，該法案為高度類似於FDA批准的參考生物製品或與其互換的生物製品創建了一條簡短的審批途徑。FDA已經發布了幾份指導文件，概述了審查和批准生物仿製藥的方法。

生物相似性是指生物製品和參比製品在安全性、純度和效力方面不存在臨牀上有意義的差異，通常通過分析研究、動物研究和臨牀研究來顯示。互換性要求產品與參考產品生物相似，並且該產品必須證明在任何給定的患者中，它可以預期產生與參考產品相同的臨牀結果，對於多次給藥的產品，在先前給藥後，生物和參考生物可以交替或交換，而不會增加安全風險或相對於獨家使用參考生物而降低療效的風險。被證明與FDA批准的參考生物製品生物相似或可互換的產品可能部分依賴於FDA先前對待批准的參考產品的安全性和有效性的確定，這可能會減少獲得批准將該產品推向市場所需的成本和時間。與生物製品更大且往往更復雜的結構相關的複雜性，以及製造此類產品的工藝，對FDA仍在制定的簡化審批途徑的實施構成了重大障礙。2021年9月，FDA發佈了兩份指導文件，旨在通知潛在申請者，促進擬議生物仿製藥和可互換生物仿製藥的開發，並描述FDA對BPCIA增加的某些法定要求的解釋。

根據BPCIA，生物相似產品的申請必須在參考產品首次獲得FDA許可的四年後才能提交給FDA。此外，FDA對生物相似產品的批准可能要到參考產品首次獲得許可之日起12年後才能生效。在這12年的獨佔期內，如果FDA批准競爭產品的完整BLA，包含申請人自己的臨牀前數據和來自充分和良好控制的臨牀試驗的數據，以證明其產品的安全性、純度和有效性，另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本。

BPCIA還為被批准為可互換產品的生物仿製藥設立了某些排他性期限。根據簡化批准途徑提交的被確定為可與參考產品互換的第一個生物製品具有相對於根據簡化批准途徑提交的其他生物製品的排他性，以較短的時間為準：(I)在第一次商業營銷之後一年，(Ii)如果沒有法律挑戰，(Ii)在批准後18個月，(Iii)如果已經提交了申請，則在有利於申請人的訴訟的18個月後，或(Iv)如果在42個月期間內訴訟正在進行，則在申請被批准後42個月。在這個節骨眼上，還不清楚FDA認為“可互換”的產品是否真的會被受州藥劑法管轄的藥房所取代。

BPCIA是複雜的，並繼續由FDA解釋和實施。2018年7月，FDA宣佈了一項行動計劃，以鼓勵開發和高效審查生物仿製藥，包括在該機構內設立一個新的辦公室，專注於治療性生物製品和生物仿製藥。2020年12月20日，作為新冠肺炎救濟法案的一部分，國會修改了PHSA，以進一步簡化生物相似物審查程序，使其成為可選的，以證明標籤中建議的使用條件先前已被批准用於參考產品，這曾經是申請的一項要求。此外，政府的建議還試圖縮短12年的參考產品專營期。截至2020年3月，某些以前根據FDCA批准為藥物的產品，如胰島素和人類生長激素，現在被視為PHSA下的生物製品，這意味着它們可能面臨通過生物仿製藥途徑的競爭，沒有資格獲得授予新BLAS的12年專營期。BPCIA的其他方面，其中一些可能會影響BPCIA的排他性條款，也是最近訴訟的主題。因此，BPCIA的最終影響、實施和影響受到重大不確定性的影響。

如下文所述，2022年《降低通貨膨脹法》(“IRA”)是一項重要的新法律，旨在促進仿製藥和生物相似競爭，降低藥品和生物成本。

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專利期恢復

根據修訂了FDCA的1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》(通常稱為《哈奇-瓦克斯曼修正案》)，我們的一些美國專利可能有資格獲得有限的專利期延長。哈奇-瓦克斯曼修正案允許專利恢復期限最長為五年，作為對產品開發和FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。然而，專利期限恢復不能延長專利的剩餘期限，從產品批准之日起總共不能超過14年。專利期恢復期一般為IND生效日期和NDA或BLA提交日期之間的時間的一半，加上提交日期和該申請獲得批准之間的時間。只有一項適用於經批准的產品的專利有資格延期，延期申請必須在專利期滿之前提交。美國專利商標局與FDA協商，審查和批准任何專利期延長或恢復的申請。因此，對於每個批准的產品，我們可以申請恢復我們擁有或許可的其中一項相關專利的專利期，以延長原定到期日之後的專利壽命，這取決於臨牀研究的預期時長以及相關NDA或BLA的提交所涉及的其他因素。

外國監管

除美國的法規外，我們還受到其他司法管轄區的各種法規的約束，這些法規管理着我們的產品的研發、臨牀試驗、測試、製造、安全性、有效性、質量控制、標籤、包裝、儲存、記錄保存、分銷、報告、進出口、廣告、營銷和其他促銷活動，以及我們產品的授權、批准和批准後的監測和報告。由於生物來源的原材料面臨獨特的污染風險，它們的使用在一些國家可能會受到限制。

無論我們是否獲得FDA對產品的批准，我們都必須在這些國家開始臨牀試驗或銷售產品之前獲得外國監管機構的必要批准。美國以外的某些國家也有類似的程序，要求在開始人體臨牀試驗之前提交與IND類似的臨牀試驗申請。

臨牀試驗實施的要求和流程，包括開展額外臨牀試驗的要求、產品許可、安全性報告、授權後要求、營銷和推廣、與醫療保健專業人員的互動、定價和報銷，可能因國家而異。在一個國家的監管機構批准適當的批准申請之前，不得采取任何行動在該國銷售任何產品。目前的批准程序因國家而異，獲得批准所花費的時間與FDA批准所需的時間不同。在某些國家，產品的銷售價格也必須得到批准。定價審查期通常在獲得市場批准後開始。即使監管機構批准了一種產品，也可能不會批准這種產品的令人滿意的價格，這將使這種產品在這些國家的商業上不可行。

歐盟的監管

歐洲數據法

在我們開展業務的不同市場中，我們必須遵守與隱私、數據保護、信息安全和消費者保護等相關的法律和法規。這樣的法律法規在不斷髮展和變化，在可預見的未來可能仍然不確定。我們實際或認為未能履行此類義務可能會對我們的業務、經營業績和財務運營產生不利影響。遵守這些眾多、複雜且經常變化的法規是昂貴和困難的，如果不遵守任何數據保護、隱私法或數據安全法或任何涉及敏感或機密患者、消費者或其他個人信息的潛在或實際挪用、丟失或其他未經授權的處理、使用或披露的安全事件或違規行為，無論是我們、我們的合作者之一還是其他第三方，都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響，包括但不限於調查成本、實質性罰款和處罰、補償性、特殊、懲罰性和法定損害賠償、訴訟、關於我們隱私和安全實踐的同意命令、我們提供通知的要求、信用監測服務，和/或信用恢復服務或其他相關服務，對受影響的個人，對我們的營業執照的不利行動，聲譽損害和禁令救濟。

在歐盟(“EU”)收集和使用個人健康數據和其他個人數據，受2018年5月生效的“歐洲一般數據保護條例2016/679”(“GDPR”)的規定以及個別歐盟成員國的相關數據保護法律管轄。GDPR對處理個人個人數據，特別是收集、分析和轉移個人數據的能力規定了一些嚴格的義務和限制

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關於來自臨牀試驗和不良事件報告的健康數據。GDPR包括以下方面的要求：處理的法律依據(如與個人數據有關的個人的同意)、在處理個人數據之前向個人提供的信息、對國家數據保護當局的通知義務以及個人數據的安全和保密。歐盟成員國還可以通過本國立法對健康、遺傳和生物統計數據施加額外要求。

此外，GDPR對向歐洲經濟區(EEA)以外的國家轉移個人數據施加了具體限制，歐洲委員會(EC)認為這些國家不能提供足夠的數據保護。需要適當的保障措施才能進行這種轉讓。在可使用的適當保障措施中，數據輸出者可以使用標準合同條款(“SCC”)。在依賴SCC時，數據出口商還必須進行轉讓風險評估，以核實第三國的法律和/或實踐中是否有任何東西可能影響SCC在相關轉讓方面的效力，如果是，則確定並採取必要的補充措施，以使對轉讓的數據的保護水平達到歐盟基本對等的標準。如果沒有適當的補充措施，數據輸出者應避免、暫停或終止轉移。2021年6月18日，歐洲數據保護委員會通過了幫助數據出口商進行此類評估的建議，以及他們有責任確定和實施必要的補充措施，以確保他們向第三國傳輸的個人數據符合歐盟的保護水平。關於將個人數據從歐洲經濟區轉移到美國，2023年7月10日，歐共體通過了歐盟-美國數據隱私框架的充分性決定。根據新的充分性決定，個人數據可以從歐洲經濟區流向參與該框架的美國公司。

不遵守GDPR和歐盟成員國相關國家數據保護法的要求，可能會因不遵守規定而被處以高達2000萬歐元或違規公司全球年營業額4%的鉅額罰款(以金額較大者為準)、其他行政處罰，以及對組織及其董事和高級管理人員(在某些情況下，可處以無上限罰款)的一些刑事罪行，以及個人數據被處理的個人的民事責任索賠。來自不同歐盟成員國的數據保護當局仍可能實施某些變化，以不同的方式執行GDPR和國家數據保護法，並引入額外的國家法規和指導方針，這增加了歐盟處理個人數據的複雜性。在歐盟一級和在歐盟個別成員國的國家一級制定的關於執行和遵約做法的指導意見經常被更新或以其他方式修訂。

此外，歐盟越來越傾向於要求公開披露臨牀試驗數據，這增加了與處理臨牀試驗健康數據有關的義務的複雜性。這種公開披露義務在新的歐盟臨牀試驗法規第536/2014號(“CTR”)、歐洲藥品管理局(“EMA”)披露倡議和行業自願承諾中規定。不遵守這些義務可能會導致政府對我們採取執法行動和重大處罰，損害我們的聲譽，並對我們的業務和經營業績產生不利影響。CTR和GDPR等不同監管框架之間相互作用的不確定性進一步增加了我們在數據保護監管方面面臨的複雜性。

至於個人資料由歐洲經濟區轉移至英國(下稱“英國”)方面，個人資料現可自由從歐洲經濟區流向英國，因為英國被視為有足夠的資料保護水平。然而，充分性決定包括一項“日落條款”，該條款規定，這些決定將在生效四年後自動失效。

藥物與生物開發過程

無論在哪裏進行，在歐盟/歐洲藥品管理局的人類藥物上市授權申請中包括的所有臨牀試驗都必須按照歐盟的規定進行。這意味着在歐盟/歐洲經濟區進行的臨牀試驗必須符合歐盟臨牀試驗立法，但在歐盟/歐洲經濟區以外進行的臨牀試驗也必須遵守與歐洲經濟區規定的倫理原則相同的倫理原則，包括遵守國際良好臨牀實踐和《赫爾辛基宣言》。歐盟的臨牀試驗由2022年1月31日生效的CTR管理。CTR取代了臨牀試驗指令2001/20/EC(“臨牀試驗指令”)，並對歐盟現有的醫療產品臨牀試驗法規進行了全面改革。

根據前一項制度，將分別在一年或三年的過渡期後到期，如下文更詳細地概述，在啟動臨牀試驗之前，必須在每個有臨牀試驗地點的歐盟成員國獲得批准。必須獲得兩個獨立實體的批准：國家主管部門(“NCA”)和一個或多個道德委員會。進行臨牀試驗的歐盟成員國的NCA必須授權進行試驗，獨立的道德委員會必須在試驗開始前對在相關歐盟成員國進行的臨牀試驗給予積極的意見。與臨牀試驗申請一起提交的試驗方案或其他信息的任何重大更改必須提交給

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或得到相關NCA和道德委員會的批准。根據現行制度，在臨牀試驗期間發生的所有可疑的意外嚴重不良反應都必須向NCA和發生這些反應的歐盟成員國的道德委員會報告。

在新的CTR下將適用更統一的程序。贊助商將能夠通過一個集中的歐盟臨牀試驗門户網站提交一份臨牀試驗批准申請。一個國家監管機構(申請人提出的提交報告的歐盟成員國)將帶頭驗證和評估申請，並與其他有關歐盟成員國協商和協調。如果申請被拒絕，它可能會被修改並通過歐盟臨牀試驗門户網站重新提交。如果獲得批准，贊助商可以在所有相關的歐盟成員國開始臨牀試驗。然而，有關的歐盟成員國可以在有限的情況下宣佈“選擇退出”批准，並阻止臨牀試驗在該成員國進行。CTR還旨在精簡和簡化安全報告規則，並引入更高的透明度要求，例如強制向歐盟數據庫提交臨牀試驗結果摘要。CTR預計將有三年的過渡期。歐盟成員國將在該系統投入使用後立即在CTIS中工作。自2023年1月31日起，通過CTIS提交初始臨牀試驗申請是強制性的，到2025年1月31日，根據以前的臨牀試驗指令批准的所有正在進行的試驗將需要遵守CTR，並必須過渡到CTIS。

在原制度和新的CTR制度下，在進行試驗期間還必須遵守國家法律、法規和適用的GCP和GLP標準，包括國際協調人用藥品技術要求理事會關於GCP的指導方針和起源於《赫爾辛基宣言》的倫理原則。

在醫藥產品的開發過程中，EMA和歐盟內的國家監管機構提供了就開發計劃進行對話和指導的機會。在EMA層面，這通常是以科學建議的形式進行的，這是由人用藥品委員會(“CHMP”)根據科學建議工作組的建議提出的。每一個科學建議程序都會產生一筆費用，但對於指定的孤兒藥物，費用會大幅降低。EMA的建議通常是基於質量(化學、製造和控制測試)、非臨牀測試和臨牀研究以及藥物警戒計劃和風險管理計劃等問題提供的。對於有關產品未來的任何營銷授權申請(“MAA”)，建議不具有法律約束力。

藥品上市授權

在歐洲聯盟，醫藥產品在上市前和上市後都受到歐盟和國家各級監管機構的廣泛監管。在歐盟和歐洲經濟區，在完成所有要求的臨牀測試後，藥品只有在獲得營銷授權(MA)後才能投放市場。根據歐洲聯盟監管制度，申請人可以通過集中或分散的程序等提交MAA，以獲得藥物的MA。

集中授權程序

集中程序規定，在歐洲經濟區對申請進行科學評估後，由歐共體頒發一份對所有歐盟成員國以及歐洲經濟區另外三個成員國都有效的授權書。對於特定的醫療產品，包括通過某些生物技術開發的藥物、被指定為孤兒醫療產品的產品、ATMP，以及含有用於治療某些疾病(艾滋病、癌症、神經退行性疾病、糖尿病、自身免疫和病毒疾病)的新活性物質的醫藥產品，集中程序是強制性的。對於含有新活性物質的藥品，在2004年5月20日之前尚未獲得歐洲藥品管理局的批准，並表明用於治療其他疾病，構成重大治療、科學或技術創新的藥品，或者通過集中程序授予MA將有利於歐盟一級公共健康的藥品，申請人可以自願通過集中程序提交上市授權申請。

在中央程序下，在環境和藥物管理局設立的CHMP負責對一種藥物進行初步評估。CHMP還負責幾項授權後和維護活動，例如評估對現有營銷授權的修改或擴展。在中央程序下，環境和環境保護局對重大影響評估進行評估的時限原則上是自收到有效重大影響評估之日起210天。然而，這一時間表不包括計時器停止，即申請人在回答CHMP提出的問題時提供額外的書面或口頭信息，因此整個過程通常需要一年或更長時間，除非申請有資格獲得加速評估。在特殊情況下，當需要一種藥品時，CHMP可能會批准加速評估

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具有重大的公共衞生利益，特別是從治療創新的角度來看。根據要求，如果申請人提供充分的理由加速評估，CHMP可以將時間框架減少到150天。只有在符合一定的質量、安全和療效要求的情況下，CHMP才會對該應用程序提供積極的意見。這一意見隨後被轉交給歐共體，歐共體在收到CHMP意見後67天內擁有批准MA的最終權力。

分散授權程序

不屬於集中程序強制範圍的藥品有三種授權途徑：(I)如果涉及重大的治療、科學或技術創新，或如果其授權將有利於公眾健康，則可根據集中程序進行授權；(Ii)如果申請人在一個以上的歐盟成員國申請同時授權，則可根據分散程序進行授權；或(Iii)它們可以根據歐盟成員國的國家程序在該國獲得授權，然後在其他歐盟國家通過有關國家同意承認原始的國家營銷授權的有效性的程序(相互承認程序)進行授權。

分散的程序允許公司同時向歐盟各成員國的主管當局提交相同的醫藥產品MA申請，如果該醫藥產品以前沒有在任何歐盟成員國獲得上市批准的話。本程序適用於不屬於集中程序強制範圍的藥品。指定單一歐盟成員國--參考成員國的主管當局審查申請並提供評估報告。歐盟其他成員國、有關成員國的主管當局隨後被要求根據這一評估批准其領土的銷售授權。唯一的例外是，如果歐盟成員國的主管當局認為存在對公共衞生的潛在嚴重風險的擔憂，爭議點應受到爭端解決機制的約束，並最終可能提交歐盟委員會，其決定對所有歐盟成員國具有約束力。

風險管理計劃

所有新的MAA必須包括風險管理計劃(RMP)，描述公司將實施的風險管理系統，並記錄防止或最大限度減少與產品相關的風險的措施。隨着新信息的出現，RMP在藥物的整個生命週期中不斷修改和更新。必須在以下情況下提交最新的製冷劑管理計劃：(I)應EMA或國家主管當局的要求，或(Ii)只要風險管理系統被修改，特別是由於收到的新信息可能導致效益-風險概況發生重大變化，或由於達到重要的藥物警戒或風險最小化里程碑。監管當局也可將特定義務作為金融管理專員的一項條件加以規定。自2023年10月30日起，所有中央授權產品的RMP都由EMA發佈，但只進行有限的編輯。

MA有效期和排他性

營銷授權的初始期限為五年。在這五年之後，授權可能隨後在重新評估風險-收益平衡的基礎上續期。一旦續簽，MA的有效期為無限期，除非歐共體或國家主管當局基於與藥物警戒有關的正當理由決定僅再續簽一次五年。續期申請必須在五年期限屆滿前至少九個月向環境管理專員提出。

在歐盟，新的化學實體(“NCE”)，有時被稱為新的活性物質，有資格獲得八年的數據獨佔，因為該產品在歐盟的第一個MA和另外兩年的市場獨家。如果授予這種數據排他性，歐盟的監管機構在八年內不能參考創新者的數據來評估仿製藥(縮寫)申請，之後可以提交仿製藥營銷授權，創新者的數據可以參考，但在兩年內不能獲得批准。如果在這十年的前八年中，營銷授權持有者獲得了一種或多種新的治療適應症的授權，那麼整個十年的期限將延長到最多十一年，而在授權之前的科學評估中，這些適應症被認為與現有的療法相比可以帶來顯著的臨牀益處。產品可能不會被授予數據獨佔權，因為不能保證產品會被歐盟監管機構視為包括NCE。即使一種化合物被認為是NCE，而且MA申請者能夠獲得規定的數據獨佔期，如果另一家公司能夠完成完整的MAA，並擁有自己的藥物測試、臨牀前研究和臨牀試驗的完整數據庫，並獲得其產品的MA，則該公司也可以銷售該藥物的版本。

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特殊情況/有條件批准

與美國的加速審批規定類似，歐盟在特殊情況下可以批准有條件的MA。如醫藥產品未獲提供有關其安全性和有效性的全面臨牀數據，但符合多項準則：(I)該產品的效益/風險平衡是正面的；(Ii)申請人相當可能會提供全面的臨牀數據；(Iii)未獲滿足的醫療需要可獲批准；及(Iv)有關藥物即時上市對公眾健康的好處，超過仍需額外數據所帶來的風險。有條件的MA必須每年續簽一次。

孤兒指定和排他性

歐盟認定孤兒藥的標準原則上與美國相似。如果藥品預期用於診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱性疾病，影響歐盟不超過5/10，000人（患病率標準），則EMA授予孤兒藥認定。此外，如果出於經濟原因，該藥品不太可能在沒有激勵措施的情況下開發，並且如果歐盟沒有批准其他令人滿意的診斷、預防或治療該疾病的方法，或者如果存在這種方法，則可以授予孤兒藥認定，擬定的藥品對受該疾病影響的患者具有顯著益處。在提交藥品上市許可申請之前，必須首先提交孤兒藥認定申請（這不是上市許可，因為並非所有孤兒藥認定的藥品都達到了許可申請階段）。如果孤兒藥認定已被授予，申請人將獲得MAA費用減免，但如果在提交上市許可時認定仍在等待，則不會獲得MAA費用減免，申辦者必須向EMA提交年度報告，總結藥物的開發狀態。孤兒藥的認定並不意味着在監管審查和批准過程中有任何優勢，也不會縮短監管審查和批准過程的時間。指定的孤兒藥有資格獲得有條件的上市許可。

EMA的孤兒藥物產品委員會在審查上市授權的同時重新評估產品的孤兒藥物指定；為了使一種產品從市場獨佔性中受益，它必須在上市授權審查和EC批准的同時保持其孤兒藥物指定。此外，對孤兒藥品授予的任何營銷授權都必須僅涵蓋孤兒藥物指定所涵蓋的治療適應症。在授予上市授權後，孤兒藥物指定在孤兒適應症上提供長達十年的市場排他性。

在10年的市場獨佔期內，除少數例外情況外，歐盟成員國和EMA的監管機構可能不接受上市許可申請，不接受延長現有上市許可的申請，也不批准用於相同治療適應症的其他類似藥品的上市許可。類似藥品定義為含有與目前獲批的孤兒藥相似的活性物質的藥品，並且預期用於相同的治療適應症。當特定研究的結果反映在產品特性概要中時，孤兒藥還可以獲得額外兩年的市場獨佔權，針對兒科人羣，並根據完全合規的兒科研究計劃完成。不得基於孤兒適應症的兒科研究批准任何補充保護證書的延期。

如果在第五年年底確定該產品不再符合孤兒藥認定標準，則10年的市場獨佔期可縮短為6年，即，關於孤兒藥的第141/2000號法規（EC）第3條規定的疾病流行率或財務回報標準。當適應症的孤兒藥市場獨佔期結束時，該適應症的孤兒藥指定也將到期。孤兒獨佔與數據獨佔和市場保護的正常規則並行。此外，根據某些要求，可以向用於相同或重疊適應症的類似藥品（孤兒藥或非孤兒藥）授予上市許可。

素數標號

2016年3月，EMA發起了一項倡議，以促進適應症候選產品的開發，這些適應症通常很罕見，目前很少或沒有治療方法。優先藥物（“優先藥物”）計劃旨在鼓勵未滿足醫療需求領域的藥物開發，並對代表在集中程序下審查的重大創新的產品進行加速評估。中小型企業的產品可能有資格比大型公司更早進入PRIME計劃，這是基於初始臨牀試驗的非臨牀數據和耐受性數據。獲得PRIME認定的候選產品的申辦者可獲得許多好處，包括但不限於與EMA進行早期和主動的監管對話，經常討論臨牀試驗設計等

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開發計劃要素，以及提交檔案後可能加速的MAA評估。重要的是，一旦為PRIME計劃選擇了候選藥物，將任命CHMP或CAT的專門聯繫人和特別報告員，以促進EMA委員會層面對產品的瞭解。與CHMP/CAT特別報告員的啟動會議啟動了這些關係，幷包括一個多學科專家團隊，為整體開發計劃和監管策略提供指導。PRIME資格不會改變產品批准的標準，也不能保證任何此類指定或資格將導致加速審查或批准。

英國的法規

英國於2020年1月31日正式脱離歐盟。歐盟法律現在只適用於《關於愛爾蘭和北愛爾蘭的議定書》中規定的、並經英國和歐盟於2023年2月27日達成的温莎框架修訂的北愛爾蘭。除其他事項外，《温莎框架》規定了向北愛爾蘭供應藥品的一套長期安排。從2025年1月1日起，藥品將需要在英國範圍內獲得英國藥品和保健產品監管機構(MHRA)的批准和許可，英國各地的藥品使用相同的包裝和標籤。歐洲藥品管理局將不會在批准或許可在北愛爾蘭供應的新藥方面發揮作用。

歐盟和英國已就一項貿易與合作協定(“TCA”)達成一致，其中包括影響生命科學部門的條款(包括關税和關税)。對藥品有一些具體的規定，包括cGMP的互認，藥品生產設施的檢查和cGMP文件的發佈。然而，TCA並不包含對英國和歐盟藥品法規和產品標準的大規模相互承認。

英國政府通過了《2021年藥品和醫療器械法案》(MMDA)，使英國的監管框架能夠在英國脱離歐盟後進行更新。MMDA引入了法規制定和授權，涵蓋了人類藥物、人類藥物的臨牀試驗、獸藥和醫療器械等領域。自那以後，MHRA一直在就英國未來對藥品和醫療器械的監管進行諮詢。

在英國，個人健康數據和其他個人數據的收集和使用受英國GDPR(由2018年數據保護法第3(10)條(由第205(4)條補充))、2018年DPA和英國相關數據保護法的條款管轄。英國GDPR對個人個人數據的處理能力施加了一些嚴格的義務和限制，包括收集、分析和傳輸個人數據，特別是關於來自臨牀試驗和不良事件報告的健康數據。英國GDPR包括有關處理的法律基礎(例如與個人資料有關的個人的同意)、在處理個人數據之前向個人提供的信息、對國家數據保護當局的通知義務以及個人數據的安全性和保密性的要求。除了GDPR可以施加的罰款外，英國政府有權對未能遵守英國GDPR和相關英國數據保護法的要求處以罰款，罰款金額最高可達1,750萬GB或全球營業額的4%。

在英國退出歐盟和歐洲經濟區後，公司受到英國制度下特定的轉移規則的約束；個人數據可以從英國自由流動到歐洲經濟區，因為歐洲經濟區被認為具有就英國制度而言足夠的數據保護級別。這些英國國際轉讓規則大體上反映了歐盟GDPR規則。2022年2月2日，英國國務大臣向英國議會提交了國際數據傳輸協定(IDTA)和歐盟委員會國際數據傳輸標準合同條款的國際數據傳輸附錄(附錄)，以及一份列出過渡性條款的文件。IDTA和附錄於2022年3月21日生效，併為英國政權的目的取代了舊的SCC。然而，與IDTA和附錄一起通過的過渡性條款規定，在2022年9月21日或之前基於任何舊的SCC訂立的合同繼續為英國制度的目的提供適當的保障，直至2024年3月21日，前提是作為合同標的的處理操作保持不變，並且對這些條款的依賴確保個人數據的轉移受到適當的保障。關於個人數據從英國轉移到美國，英國政府通過了一項針對美國的充分性決定--英美數據橋，該決定於2023年10月12日生效。英美數據橋承認美國提供了足夠水平的數據保護，如果轉移到參與歐盟-美國數據隱私框架和英國擴展的美國公司。

其他規例

製藥公司受到聯邦政府以及它們開展業務的州和外國司法管轄區當局的額外醫療監管和執法。這些法律包括但不限於：

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聯邦反回扣法令(“AKS”)；聯邦虛假申報法(“FCA”)；1996年的“健康保險可攜性和責任法案”(“HIPAA”)以及類似的外國、聯邦和州欺詐、濫用和透明度法律。

除其他外，《聯邦保健法》禁止個人和實體故意索取、接受、提供或支付報酬，以誘使或作為回報推薦個人，或購買或推薦根據任何聯邦保健方案可以付款的物品或服務。報酬一詞被廣義地解釋為包括任何有價值的東西。AKS被解釋為適用於一方面是藥品製造商，另一方面是處方商和購買者之間的安排。政府經常採取的立場是，要違反AKS，報酬的目的之一隻需要是吸引轉介，即使報酬還有其他合法目的。有一些法定例外和監管安全港保護一些常見的活動免受AKS起訴，但它們的範圍很窄，涉及報酬的做法，如諮詢協議，可能被指控旨在誘導處方，購買或推薦，如果它們不符合例外或安全港的條件，可能會受到審查。我們的做法可能並非在所有情況下都符合法定例外或監管安全港下的所有保護標準。未能滿足特定適用的法定例外或監管安全港的所有要求並不使該行為本身在AKS下是非法的。相反，將根據對所有事實和情況的累積審查，逐案評估安排的合法性。一個人或實體不需要實際瞭解法規或有具體意圖違反法規，就可以犯下違法行為。

民事和刑事虛假索賠法，包括FCA，以及民事罰款法，可以通過民事舉報人或qui tam行動來執行，禁止個人或實體故意提出或導致提出聯邦政府資金支付的索賠，包括聯邦醫療保健計劃，這是虛假或欺詐性的。根據這些法律，製藥和其他醫療保健公司因從事各種不同類型的行為而被起訴，這些行為導致向聯邦醫療保健計劃提交虛假索賠。例如，根據AKS，就《公平競爭法》而言，因違反AKS而產生的索賠被視為虛假或欺詐性索賠。FCA規定強制性的三倍賠償和每次違規的民事罰款高達約25，000美元。

HIPAA制定了額外的聯邦刑事法規，禁止執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃，包括私人第三方付款人，以及與醫療保健事項有關的虛假陳述。個人或實體不需要實際瞭解根據HIPAA實施的醫療保健欺詐法規或違反法規的具體意圖才能違法。

除其他事項外，FDCA涉及藥品、生物製品和醫療器械的設計、生產、標籤、推廣、製造和測試，並禁止將摻假或品牌錯誤的藥品或器械引入州際商業等行為。PHSA還禁止將未經許可或貼錯標籤的生物製品引入州際商業。

美國聯邦《醫師支付陽光法案》要求某些藥品、器械、生物製劑和醫療用品的製造商（醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃下提供支付）每年向CMS報告與向各種醫療保健專業人員（包括醫生、醫師助理、執業護士、臨牀護理專家、註冊護士麻醉師、註冊護士助產士和教學醫院，以及醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益。從2023年1月1日開始，加利福尼亞州議會第1278號法案要求加利福尼亞州的醫生和外科醫生通知患者開放式付款。

我們還受其他類似的美國州和外國法律的約束，這些法律與上述聯邦法律相當，在某些情況下，這些法律在很大程度上彼此不同，可能不會產生相同的效果，從而使合規工作複雜化。如果我們的運營被發現違反任何此類法律或任何其他適用的政府法規，我們可能會受到處罰，包括但不限於民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、被排除在政府資助的醫療保健計劃（如Medicare和Medicaid或其他國家或司法管轄區的類似計劃）之外，誠信監督和報告義務，以解決有關違規、上繳利潤、個人監禁、合同損害、聲譽損害、利潤減少以及削減或重組我們業務的指控。

對於歐盟、英國和美國以外的其他國家，例如東歐、拉丁美洲或亞洲國家，監管臨牀試驗、產品許可、定價和報銷的要求因國家而異。在所有情況下，臨牀試驗必須按照GCP和適用的法規要求以及源於赫爾辛基宣言的倫理原則進行。

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如果我們未能遵守適用的外國監管要求，我們可能會面臨罰款、暫停臨牀試驗、暫停或撤回監管批准、產品召回、產品扣押、運營限制和刑事起訴等。

數據隱私和安全

許多美國州、聯邦和地方法律和法規以及外國立法都對個人信息的收集、處理、轉移、披露、共享、存儲、傳播、使用、保密和安全進行管理。在美國，有多項聯邦和州法律法規，包括州數據泄露通知法、州健康信息隱私法以及聯邦和州消費者保護法律法規，對醫療和健康相關信息的收集、使用、披露、保護和處理進行規範。這些法律可能適用於我們的業務或我們合作伙伴的業務。

例如，在美國，在聯邦一級，根據經《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案》(《HITECH法案》)修訂的《健康保險可攜帶性和問責法》(HIPAA)頒佈的條例及其各自的實施條例，對某些健康護理提供者、健康計劃和健康護理信息交換所及其業務夥伴(包括執行涉及使用、披露、創建、接收、維護、或為此類承保實體或代表此類承保實體發送可單獨識別的PHI。

HIPAA和HITECH法案對被覆蓋實體和商業夥伴施加的這些要求包括：簽訂協議，要求商業夥伴保護被覆蓋實體提供的PHI免受不當使用或披露，以及其他事項；遵循PHI隱私的某些標準，限制披露患者過去、現在或未來的身體或精神健康或狀況或有關患者接受醫療保健的信息，如果信息識別或可合理地用於識別個人身份；確保以電子形式創建、接收、維護或傳輸的所有PHI的機密性、完整性和可用性，以識別和防止合理預期的威脅或不允許的使用或披露對此類PHI的安全和完整性；以及向個人和監管機構報告違反PHI的情況。

被發現違反HIPAA的實體可能面臨重大的民事、刑事和行政罰款以及其他處罰和/或額外的報告和監督義務，例如，如果需要與美國衞生與公眾服務部簽訂解決協議和糾正行動計劃，以了結對HIPAA違規的指控。承保實體或業務夥伴也對因其任何代理人的作為或不作為而發生的違規行為承擔民事罰款責任，該代理人可能包括根據聯邦普通法確定的下游業務夥伴。HITECH法案還增加了適用於涵蓋實體和商業夥伴的民事和刑事處罰，並賦予州總檢察長新的權力，可以向聯邦法院提起民事訴訟，要求損害賠償或禁制令，以執行HIPAA，並尋求與提起聯邦民事訴訟相關的律師費和費用。如果我們提交的電子醫療索賠和支付交易不符合根據HIPAA和HITECH法案建立的電子數據傳輸標準，對我們的付款可能會被延遲或拒絕。

根據聯邦貿易委員會的規定，即使在HIPAA不適用的情況下，侵犯消費者隱私權或未能採取適當步驟保護消費者的個人信息，包括與醫療和健康相關的信息，也可能構成違反聯邦貿易委員會法案第5(A)條的不公平行為或做法，或影響商業。

此外，美國還有幾部州隱私法，例如經2020年加州隱私權法案(CPRA)修訂的2018年加州消費者隱私法(CCPA)，管理個人信息的隱私和安全，包括在某些情況下與特定醫療和健康相關的信息，其中一些比HIPAA更嚴格，其中許多在重大方面彼此不同，可能不具有相同的效果，從而使合規工作複雜化。CCPA/CPRA適用於消費者、商業聯繫人和員工的個人數據，並對在加州做生意的某些企業施加義務，包括在隱私通知中提供具體披露，並向加州居民提供與其個人信息相關的權利。健康信息屬於CCPA/CPRA對個人信息的定義，在這種情況下，它識別、涉及、描述或合理地能夠與特定消費者或家庭相關聯或能夠合理地與其相關聯--除非它受HIPAA的約束--並被列入新的個人信息類別--“敏感個人信息”，該類別得到了更大的保護。類似的全面州隱私法為醫療或健康相關信息提供保護，目前在弗吉尼亞州、科羅拉多州、康涅狄格州和猶他州生效，其他州也通過了許多法律。在適用的情況下，如果不遵守這些法律，可能會造成重大的民事和/或刑事處罰以及私人訴訟。

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隱私和安全法律、法規和其他義務是嚴格的，不斷演變，可能相互衝突，這使得合規變得困難和複雜。實際或據稱的不遵守可能導致調查、訴訟或行動，從而導致重大的民事和/或刑事處罰以及對數據處理的限制。這些事件中的任何一個都可能對我們的聲譽、業務或財務狀況產生實質性的不利影響。此外，我們對人工智能和機器學習的使用可能會受到有關使用人工智能/機器學習、控制數據偏差和反歧視的法律和不斷演變的法規的約束。

醫療改革

美國和一些外國司法管轄區正在考慮或已經頒佈了一些改革建議，以改變醫療體系。以控制醫療成本、提高質量或擴大准入為既定目標，推動醫療保健系統的變革具有重大意義。在美國，製藥業一直是這些努力的重點，並受到聯邦和州立法倡議的重大影響，包括那些旨在限制藥品和生物製藥產品的定價、覆蓋範圍和報銷的立法舉措，特別是在政府資助的醫療保健計劃下，以及政府加強對藥品定價的控制。

2010年3月頒佈的ACA極大地改變了美國政府和私營保險公司為醫療保健提供資金的方式，並對製藥業產生了重大影響。ACA包含一些對製藥和生物技術行業特別重要的條款，包括但不限於管理聯邦醫療保健計劃登記的條款，根據新方法計算製造商在醫療補助藥品回扣計劃下欠下的回扣的方法，以及根據製藥公司在聯邦醫療保健計劃中的銷售份額計算年費。自頒佈以來，ACA的某些方面一直受到司法和國會的挑戰，我們預計未來將對ACA提出更多挑戰和修正案。

自ACA頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改，包括根據2011年預算控制法，作為聯邦預算自動減支的一部分，每一財年自動削減向提供者支付的2%的醫療保險。這些削減於2013年4月生效，由於隨後的立法修正案，除非國會採取額外行動，否則這些削減將一直有效到2030年，但從2020年5月1日到2020年12月31日的臨時暫停除外。此外，2018年兩黨預算法修訂了《聯邦醫療保險法案》(經ACA修訂)，將製造商必須同意在聯邦醫療保險D部分覆蓋折扣計劃下向合格受益人提供的銷售點折扣從50%提高到70%，作為製造商的門診藥物在聯邦醫療保險D部分覆蓋的條件。

此外，政府最近加強了對製造商為其銷售產品定價的方式的審查，這導致了幾次國會調查，並提出並頒佈了旨在降低處方藥成本、提高產品定價透明度、審查定價與製造商患者計劃之間的關係以及改革政府計劃藥品報銷方法的聯邦和州措施。例如，2019年5月，CMS通過了一項最終規則，允許Medicare Advantage計劃選擇對B部分藥物使用階梯療法，允許Medicare D部分計劃對六種受保護類別藥物中的五種的新開始應用某些使用控制，並要求D部分受益人披露藥品價格上漲和更低成本的治療替代方案的好處解釋，該規定於2021年1月1日生效。

儘管有愛爾蘭共和軍，美國在特殊藥品定價實踐方面仍然存在立法和執法方面的利益。具體地説，我們預計監管機構將繼續推動藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險下處方藥的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，並改革政府計劃的藥品報銷方法。

承保和報銷

對於我們獲得監管批准的任何藥品或生物製品的覆蓋範圍和報銷狀態，存在重大不確定性。任何產品的銷售，如果獲得批准，在一定程度上取決於第三方付款人對該產品的承保程度，如聯邦、州和外國政府醫療保健計劃、商業保險和託管醫療組織，以及第三方付款人對該產品的報銷水平(如果有的話)。是否承保我們的任何候選產品，如果獲得批准，承保範圍和報銷金額將根據計劃逐一做出決定。此外，美國沒有統一的承保和報銷政策，不同支付者的承保和報銷可能有很大差異。第三方付款人在設置自己的報銷費率時通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制，但也有自己的

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除了聯邦醫療保險決定之外，還有自己的方法和審批流程。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們為使用我們的候選產品單獨向每個付款人提供科學和臨牀支持，但不能保證承保範圍和足夠的補償將得到一致的應用或首先獲得。

第三方付款人除了質疑安全性和有效性外，還越來越多地挑戰醫療產品和服務的價格，審查醫療必要性，審查藥品或生物製品、醫療器械和醫療服務的成本效益。採取價格控制和成本控制措施，以及在擁有現有控制和措施的司法管轄區採取更具限制性的政策，可能會進一步限制任何獲得批准的產品的銷售。減少任何產品的第三方報銷或第三方決定不覆蓋產品可能會減少醫生的使用和患者對該產品的需求。

對於在醫生監督下管理的產品，獲得保險和適當的補償可能特別困難，因為此類藥物往往與較高的價格相關。此外，產品本身或使用該產品的治療或程序可能無法單獨報銷，這可能會影響醫生的使用。此外，配套診斷測試需要單獨承保和報銷，並且不包括其配套藥品或生物製品的承保和報銷。適用於藥品或生物製品的獲得保險和報銷的類似挑戰也將適用於伴隨診斷。

此外，美國政府、州立法機構和外國政府繼續實施成本控制計劃，包括價格控制、對覆蓋範圍和補償的限制以及對仿製藥替代的要求。最近，美國政府通過了IRA，其中包括授權美國衞生與公眾服務部與參與聯邦醫療保健計劃的製造商談判某些藥物的價格的條款。愛爾蘭共和軍為CMS提供了旨在控制藥品成本和鼓勵市場競爭的重要新權力。CMS將首次能夠直接談判處方藥價格並限制自付成本。每年，CMS將選擇和談判預設數量的高價藥物和生物製品，這些藥物和生物製品屬於聯邦醫療保險B部分和D部分的覆蓋範圍，沒有仿製藥或生物相似競爭。這些價格談判將於2023年開始。愛爾蘭共和軍還為醫療保險患者提供了一項新的“通脹回扣”，該政策將於2023年生效，旨在應對處方藥價格的某些上漲。如果聯邦醫療保險B部分和D部分下的藥物或生物的價格增長快於通貨膨脹率，通脹回扣條款將要求藥品製造商向聯邦政府支付回扣。為了支持生物相似競爭，從2022年10月開始，符合條件的生物仿製藥可能會在五年內獲得聯邦醫療保險B部分的增加。另外，如果一種不存在生物相似物的生物藥物推遲了生物相似物的市場進入時間超過兩年，CMS將被授權讓生物製品製造商進行旨在確保公平競爭的價格談判。儘管有這些規定，愛爾蘭共和軍對商業化和競爭的影響在很大程度上仍然不確定。

製造業

我們不擁有或運營用於生產我們的候選產品(包括我們開發的藥物-設備組合產品)的臨牀或商業製造設施，也沒有在可預見的未來發展我們自己的製造業務的計劃。我們目前依賴第三方合同製造商提供我們所需的所有原材料、活性藥物成分、候選成品，以及可能用於交付我們候選產品的任何設備或設備組件，用於我們的臨牀試驗。我們目前沒有任何生產我們開發的候選產品的商業用品的合同安排。我們目前聘請內部資源和第三方顧問來管理我們的製造承包商。

從歷史上看，我們一直依賴第三方合同開發和製造組織(CDMO)來製造和供應我們的臨牀前和臨牀材料，這些材料在我們的候選產品開發過程中使用。我們最初選擇了三條不同的生產路線，為我們計劃的臨牀試驗提供研究用產品，以減少延誤和不確定性。我們目前依靠單一的多地點CDMO來生產我們的臨牀材料，即藥明康德(香港)有限公司和藥明生物(香港)有限公司(統稱為“無錫”)，但如果我們現有的製造商受到負面影響，仍有其他途徑可用。我們與我們的CDMO維持長期的主服務協議，根據該協議，CDMO以每個項目為基礎提供生物製品開發和製造服務，並提供相關的細胞系許可證。為了方便起見，我們可以根據主服務協議的條款隨時終止主服務協議。如果CDMO沒有根據協議條款獲得或保持任何實質性的政府許可或批准，我們也可以終止主服務協議。該協議包括保密和知識產權條款，以保護我們與我們的候選產品相關的所有權。我們目前還沒有關於多餘供應的安排。雖然CDMO供應的任何減少或停止都可能限制我們開發候選產品的能力，直到找到替代CDMO並獲得資格，但我們相信我們有

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足夠的供應來支持我們目前的臨牀試驗計劃。CDMO供應的任何減少或停止都可能限制我們開發候選產品的能力，直到找到替代CDMO並獲得資格，儘管我們相信我們手頭的供應可以部分支持我們當前的臨牀試驗計劃，直到獲得替代CDMO。鑑於我們對無錫的依賴，我們正在採取幾項措施，通過將某些CDMO活動轉移到無錫的中國設施之外來加強我們的供應鏈。有關更多信息，請參閲“風險因素”。

銷售和市場營銷

我們還沒有為我們的候選產品確定我們的銷售、營銷或產品分銷戰略，因為我們的候選產品仍在開發中。我們的商業戰略可能包括使用戰略合作伙伴、分銷商、合同銷售隊伍，或者建立我們自己的商業和專業銷售隊伍。我們計劃在繼續為我們的每一種候選產品進入開發的後期階段時，進一步評估這些替代方案。

人力資本管理

截至2023年12月31日，我們在美國僱傭了94名全職員工，包括我們在馬薩諸塞州沃爾瑟姆和科羅拉多州博爾德的工廠。截至2024年2月22日，我們在美國僱傭了96名全職員工。

我們認為我們與員工的關係很好。我們從來沒有停工過，我們的員工中沒有一個是由勞工組織或任何集體談判安排代表的。我們在內部跟蹤和報告關鍵人才指標，包括勞動力人口統計、多樣性數據和空缺職位的狀況。我們致力於工作場所的平等、包容和多樣性。截至2023年12月31日，我們約32%的勞動力認為自己是代表性不足的民族社區的成員，約53%的人認為自己是女性。我們努力為我們的空缺職位面試不同的應聘者。

吸引、培養和留住有才華的員工以支持我們的業務增長是我們人力資本戰略不可或缺的一部分，對我們的長期成功至關重要。我們繼續尋求增加我們的員工，儘管我們的行業和我們總部所在的大波士頓地區的競爭非常激烈。我們股權激勵和年度獎金計劃的主要目的是通過授予基於股票的薪酬獎勵和基於現金的績效獎金來吸引、留住和激勵員工。作為一家生物製藥公司，我們認識到獲得高質量醫療保健的重要性，因此我們為員工每月的醫療保費提供100%的保險。我們提供一系列具有競爭力的員工福利，包括401(K)計劃匹配繳費和員工股票購買計劃。

我們有一個績效發展審查過程，在這個過程中，經理們定期提供反饋，以幫助我們的員工發展，包括使用個人計劃來幫助職業發展。我們還通過各種培訓和發展計劃投資於員工的成長和發展，幫助建立和加強員工的領導力和專業技能。

我們相信，我們的管理團隊擁有有效執行我們的戰略並提升我們的產品和技術領先地位所需的經驗。我們的大多數員工都在各自的專業領域獲得了高級學位。我們通過個性化的發展計劃、指導、教練、小組培訓和出席會議來支持員工的進一步發展。

我們的公司信息

我們最初成立於2010年1月，是一家特拉華州有限責任公司，隨後於2014年6月成立為特拉華州公司。2021年1月20日，根據miRgen治療公司收購Viridian治療公司的合併協議，我們從miRgen治療公司更名為Viridian治療公司。我們的普通股目前在納斯達克資本市場交易，代碼是“VRDN”。我們的主要行政辦公室位於馬薩諸塞州沃爾瑟姆市新月街221號401室，郵編：02453，電話號碼是(617)272-4600。我們的網站地址是www.viridianTreatutics.com。本年度報告不包含本公司網站上包含的信息，或可通過本網站獲取的信息。我們在本年度報告中僅將我們的網站作為非活躍的文本參考。

本年度報告包含對我們的商標和屬於其他實體的商標的引用。僅為方便起見，本年度報告中提及的商標和商號，包括徽標、藝術品和其他視覺顯示，可能不帶有®或TM符號，但此類引用並不意味着我們不會根據適用法律最大程度地主張我們的權利或適用許可人對這些商標和商號的權利。我們沒有

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我們有意使用或展示其他公司的商號或商標，以暗示我們與任何其他公司的關係，或我們的背書或贊助。

可用信息

我們的年度報告、10-Q表格季度報告、當前8-K表格報告以及根據經修訂的1934年證券交易法(“交易法”)第13(A)和15(D)條提交的報告修正案在提交給美國證券交易委員會後，可在合理可行的情況下儘快在我們的網站上免費獲取，網址為www.viridianTreateutics.com。這些報告也可以在美國證券交易委員會的互聯網網站www.sec.gov上看到。我們的公司治理準則、商業行為和道德準則以及審計委員會、薪酬委員會、提名和公司治理委員會和科學技術委員會的章程的副本張貼在我們的網站www.viridianTreateutics.com的“公司治理”下。

項目1A.風險因素

我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到許多因素的影響，無論是目前已知的還是未知的，包括但不限於以下描述的因素。任何一個或多個此類因素都可能直接或間接導致我們的實際經營業績和財務狀況與過去或預期的未來經營業績和財務狀況大不相同。這些因素中的任何一個，無論是全部還是部分，都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和股票價格產生實質性的不利影響。以下信息應與本年度報告第二部分第7項“管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析”以及本年度報告第二部分第8項“財務報表和補充數據”中的合併財務報表和相關附註一併閲讀。

與我們的財務狀況和資本要求有關的風險

我們將需要籌集更多資金，如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們將無法作為一家持續經營的企業繼續下去。

截至2023年12月31日，我們擁有477.4美元的現金、現金等價物和短期投資。2024年1月，我們根據我們的公開市場銷售協議出售了普通股(I)的股份SM與Jefferies LLC(“Jefferies”)於2022年9月簽訂(“2022年9月自動櫃員機協議”)，總收益約為3620萬美元，其中包括傑富瑞作為銷售代理的佣金，以及(Ii)根據與Jefferies和Leerink Partners LLC簽訂的承銷協議，總收益約為1.5億美元。我們相信，我們目前的現金、現金等價物和短期投資將足以為我們的運營提供資金，包括本年度報告中其他部分介紹的臨牀開發計劃，直至2026年下半年。我們將需要籌集更多的資金，以繼續為我們的業務提供資金，並在未來履行我們的義務。如果我們無法在需要時籌集更多資金，我們將無法繼續作為一家持續經營的企業。

開發我們的候選產品需要大量資金。我們預計，由於我們正在進行的活動，我們的研究和開發費用將增加，特別是當我們通過臨牀試驗推進我們的候選產品時。我們將需要籌集額外的資本來支持我們的運營，而這些資金可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。

我們目前沒有任何獲準銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。因此，我們預計將主要依靠股權和/或債務融資來為我們的持續運營提供資金。我們籌集額外資金的能力將在一定程度上取決於我們的臨牀前研究和臨牀試驗以及其他產品開發活動的成功、監管事件、我們識別和進入許可或其他戰略安排的能力、可能影響我們的價值或前景的其他事件或條件，以及與財務、經濟和市場狀況相關的因素，其中許多因素是我們無法控制的。我們不能保證在需要時或在可接受的條件下，會有足夠的資金可供我們使用。

如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集額外資本，我們可能會被要求：

•顯著推遲、縮減或停止我們候選產品的開發或商業化；

•尋求戰略聯盟，或修改現有聯盟，用於研發項目，而不是在其他情況下是可取的，或者我們本來會尋求獨立開發的，或者是以比未來可能提供的條件更不利的條款；

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•處置技術資產，或以不利的條款放棄或許可我們對技術或我們的任何候選產品的權利，否則我們將尋求開發或商業化自己；

•尋求以可能導致我們股東投資損失的價格將我們的公司出售給第三方；或

•申請破產或完全停止運營。

這些事件中的任何一項都可能對我們的業務、經營業績和前景產生實質性的不利影響。

我們在歷史上遭受了虧損，可用來評估我們業務的運營歷史有限，並預計在可預見的未來我們將繼續遭受重大虧損。

我們是一家生物製藥公司，運營歷史有限。我們歷來都出現過淨虧損。在截至2023年、2023年和2022年12月31日的年度內，我們的淨虧損分別為237.7和129.9美元。截至2023年12月31日，我們的累計赤字為7.259億美元，現金、現金等價物和短期投資為4.774億美元。

我們相信，我們目前的現金、現金等價物和短期投資，包括2024年1月從出售我們的普通股獲得的1.863億美元的毛收入，將足以為我們的運營提供資金，包括本年度報告中其他部分所述的臨牀開發計劃，使我們能夠為2026年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。我們將需要籌集大量額外資本，以繼續為我們未來的運營提供資金。我們未來資金需求的數額和時間將取決於許多因素，包括我們臨牀開發工作的速度、結果和成本，以及影響我們商業和工業的宏觀經濟狀況。

如果不能在需要時以有利的條件或根本不能籌集資金，將對我們的財務狀況和我們開發候選產品的能力產生負面影響。不斷變化的環境可能會導致我們消耗資本的速度比我們目前預期的要快得多或慢得多。如果我們無法獲得更多資本或資源，我們將被要求修改我們的運營計劃，以完成未來的里程碑。我們基於的這些估計可能被證明是錯誤的，我們可能會比目前預期的更早耗盡我們可用的財政資源。我們可能被迫減少運營費用並籌集更多資金來滿足我們的營運資金需求，主要是通過額外出售我們的證券或債務融資或達成戰略合作。

我們投入了幾乎所有的財務資源來確定、獲得和開發我們的候選產品，包括進行臨牀試驗，併為我們的運營提供一般和行政支持。到目前為止，我們主要通過出售股權證券和可轉換本票以及我們與Hercules Capital，Inc.(“Hercules”)的貸款和擔保協議(“Hercules Loan and Security協議”)為我們的業務提供資金。我們未來淨虧損的數額將部分取決於我們未來支出的比率，以及我們通過股權或債務融資、戰略合作或贈款獲得資金的能力。生物製藥產品開發是一項投機性很強的工作，涉及很大程度的風險。我們預計，隨着我們的候選產品進入更高級的臨牀試驗，我們的損失將會增加。我們可能還需要幾年的時間才能完成關鍵的臨牀試驗，或者讓候選產品獲準商業化。我們預計將投入大量資金用於我們目前候選產品的研究和開發，以確定將這些候選產品提交監管部門批准的潛力。

如果我們獲得監管機構的批准來營銷候選產品，我們未來的收入將取決於我們候選產品可能獲得批准的任何市場的規模，以及我們實現足夠的市場接受度、定價、覆蓋範圍和第三方付款人的足夠補償的能力，以及我們的候選產品在這些市場上的足夠市場份額。此外，如果獲得批准，患者和醫生可能不會按預期使用我們的產品，這可能會影響我們產品的定價和報銷。

我們預計，在可預見的未來，我們將繼續產生鉅額費用和不斷增加的運營虧損，如果我們：

•繼續開發我們的候選產品；

•繼續努力發現和開發新的候選產品；

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•繼續生產我們的候選產品或增加第三方生產的數量；

•繼續推進我們的計劃進入大規模、昂貴的臨牀試驗；

•為我們的候選產品啟動額外的臨牀前研究或臨牀試驗；

•為我們的候選產品尋求監管和營銷批准和報銷;

•建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得市場批准和為自己營銷的任何產品商業化；

•尋求確定、評估、獲取和/或開發其他候選產品；

•根據第三方許可協議進行里程碑、特許權使用費或其他付款，或簽訂額外的第三方許可協議；

•尋求維持、保護和擴大我們的知識產權組合；

•努力吸引和留住技術人才；以及

•在我們的臨牀和候選產品的開發和監管批准的可能性方面遇到任何延遲或遇到問題，如安全問題、製造延遲、臨牀試驗應計延遲、計劃研究或試驗的更長後續時間、其他主要研究或試驗，或支持上市批准所需的支持性試驗。

此外，我們產生的淨虧損可能在每個季度和每年都有很大的波動，因此，對我們的運營結果進行逐期比較可能不是我們未來業績的良好指示。

我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠不會盈利。

我們沒有獲準商業化的產品，也從未從產品銷售中獲得任何收入。我們創造收入和實現盈利的能力取決於我們單獨或與戰略合作伙伴成功完成一個或多個候選產品的開發並獲得必要的監管和營銷批准的能力。在可預見的未來，我們預計不會從產品銷售中獲得收入。我們未來從產品銷售中獲得收入的能力在很大程度上取決於我們在許多領域的成功，包括但不限於：

•完成產品候選產品的研發工作；

•為我們的候選產品獲得監管和營銷批准；

•製造候選產品，並與商業上可行的第三方建立和維護供應和製造關係，以滿足法規要求和我們的供應需求，以滿足市場對我們候選產品的需求(如果獲得批准)；

•營銷、推出和商業化我們直接或與協作者或分銷商合作獲得監管和營銷批准的候選產品；

•使市場接受我們的候選產品作為治療選擇；

•解決任何競爭產品的問題；

•保護和執行我們的知識產權，包括專利、商業祕密和專有技術；

•在我們可能加入的任何合作、許可或其他安排中談判有利條件；

•從第三方付款人那裏獲得保險和足夠的補償，並維持我們候選產品的定價，以支持盈利；以及

•吸引、聘用和留住合格人才。

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即使我們開發的一個或多個候選產品被批准用於商業銷售，我們預計也會產生與任何經批准的候選產品商業化相關的鉅額成本。我們目前候選產品的一部分已從第三方獲得許可，這使得此類許可產品的商業銷售可能需要向此類第三方支付額外的版税和里程碑付款。我們還必須開發或獲得製造能力，或繼續與合同製造商簽訂合同，以繼續開發我們的候選產品並實現潛在的商業化。例如，如果我們的藥物產品的製造成本在商業上是不可行的，我們將需要以商業上可行的方式開發或採購我們的藥物產品，以便成功地將未來批准的產品商業化。

此外，如果我們不能從銷售任何經批准的產品中獲得收入，我們可能永遠不會盈利。

籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄權利。

在此之前，如果我們能夠從銷售我們的候選產品中獲得可觀的收入，我們預計將通過股權發行、債務融資以及許可和開發協議的組合來滿足我們的現金需求。在我們通過出售股權證券或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。

如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能被要求放棄對我們的研究計劃或候選產品的寶貴權利，或以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或與第三方的其他安排籌集額外資金，我們可能被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或授予第三方開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。

如果我們通過出售股權籌集額外資本，包括根據我們2022年9月與Jefferies達成的自動櫃員機協議、可轉換債券或其他可轉換為股權的證券進行的任何出售，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些新證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。我們額外出售我們的股本將稀釋我們股東的所有權權益，並可能導致我們普通股的每股價格下降。此外，任何已發行認股權證的行使都將稀釋我們股東的所有權權益，並可能導致我們普通股的每股價格下降。

債務融資，包括根據我們的Hercules貸款和安全協議，可能包括限制或限制我們採取特定行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出、進行額外的產品收購或宣佈股息。如果我們通過戰略合作或與第三方的許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的候選產品或未來收入流的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可。我們不能保證，如果有必要，我們將能夠獲得額外的資金，以資助我們的整個候選產品組合，以滿足我們預計的計劃。如果我們不能及時獲得資金，我們可能被要求推遲或停止我們的一個或多個開發計劃或任何候選產品的商業化，或者無法擴大我們的業務或以其他方式利用潛在的商業機會，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果造成實質性損害。

業務中斷可能會嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。

我們的業務以及我們的第三方研究機構合作者、合同研究機構(“CRO”)、合同製造業務(“CMO”)以及其他承包商和顧問的業務可能會受到戰爭行為、地震、電力短缺、電信故障、缺水、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、醫學流行病或流行病(如新型冠狀病毒)以及其他自然或人為災難或業務中斷的影響，我們沒有為這些情況提供部分保險。此外，我們依賴我們的第三方研究機構合作者對我們的候選產品進行研究和開發，他們可能會受到政府關閉或撤回資金的影響。任何這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和支出。

我們在金融機構持有現金，餘額通常超過聯邦保險的限額。金融機構的倒閉可能會對我們支付運營費用或支付其他款項的能力造成不利影響。

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我們在無息和有息賬户中持有的現金超過了聯邦存款保險公司(“FDIC”)的保險限額。如果這樣的銀行機構倒閉，我們可能會損失超過保險限額的全部或部分金額。例如，FDIC於2023年3月10日控制了硅谷銀行。美聯儲隨後宣佈，賬户持有人將得到賠償。然而，在未來銀行倒閉的情況下，FDIC可能不會讓所有賬户持有人變得完整。此外，即使賬户持有人最終因未來的銀行倒閉而得到賠償，賬户持有人對其賬户和賬户中持有的資產的訪問可能會大大延遲。我們未來可能遇到的任何重大損失或在一段重要時期內無法獲取我們的現金和現金等價物可能會對我們支付運營費用或支付其他付款的能力產生不利影響，這可能會對我們的業務產生不利影響。

與我們的候選產品的發現和開發相關的風險

臨牀試驗成本高昂、耗時長，而且存在內在風險，我們可能無法證明安全性和有效性，使適用的監管機構滿意。

臨牀開發是昂貴的、耗時的，而且涉及重大風險。我們不能保證任何臨牀試驗將按計劃進行或如期完成，如果有的話。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在開發的任何階段。可能妨礙成功或及時完成臨牀開發的事件包括但不限於：

•不能產生令人滿意的臨牀前、毒理學或其他體內或體外數據或診斷，以支持臨牀試驗的啟動或繼續；

•延遲與CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，這些條款可能需要進行廣泛的談判，並且可能在不同的CRO、臨牀試驗地點以及我們進行試驗的國家或地區之間存在很大差異；

•在每個臨牀試驗地點延遲獲得機構審查委員會或獨立倫理委員會的必要批准；

•監管部門不允許進行臨牀試驗的；

•在我們的臨牀試驗中延遲招募合格的患者和/或受試者；

•臨牀站點、CRO或其他第三方未能遵守臨牀試驗要求；

•我們的臨牀站點、CRO或其他第三方未能按照FDA當前的GCP要求或適用的外國監管指南進行操作；

•患者和/或受試者退出我們的臨牀試驗；

•不良事件或耐受性或動物毒理學問題在我們的研究中、在第三方的研究中或在FDA或其他監管機構暫停任何或所有臨牀試驗的上市產品報告中足夠重要，要求我們改變我們進行IND使能研究或正在進行或未來試驗的方式，包括修改或提交新的臨牀方案或額外的安全監測或測量；

•與我們的候選產品相關的不良事件的發生；

•需要修改或提交新的臨牀方案的法規要求和指南的變化；

•我們候選產品的臨牀試驗的鉅額成本，包括製造活動；

•我們的臨牀試驗或第三方與相關或類似候選產品的試驗的負面或非決定性結果，可能會導致我們決定或監管機構要求我們對候選產品進行額外的臨牀試驗或放棄其他正在進行或計劃中的適應症的開發計劃，或改變我們進行IND使能研究或正在進行或將來進行的試驗的方式，包括修改或提交新的臨牀方案或額外的安全性監測或測量；以及

•延遲與第三方製造商就可接受的條款達成協議，以及生產足夠數量的可接受用於臨牀試驗的候選產品的時間。

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我們期待着Thrive和Thrive-2階段3臨牀試驗以及一個包含300名接受治療的患者的安全數據庫，將支持全球衞生當局註冊VRDN-001 IV，分別用於活動期和慢性TED的上市批准。然而，FDA或其他監管機構可能會要求這個安全數據庫中有更多的患者，或者可能會要求我們採取其他額外的步驟。我們還打算在2024年年中啟動我們預計將成為VRDN-003的關鍵計劃，等待監管機構的調整。FDA或其他監管機構可能要求我們在開發和監管互動過程中對我們的候選產品採取其他額外步驟，包括但不限於啟動新的試驗、進行橋樑研究或招募更多患者，或要求我們評估與安全性或有效性相關的額外參數。這些額外的要求可能會增加我們候選產品的開發成本，對我們預期的時間表產生負面影響，如果獲得批准，我們將推遲候選產品的上市時間，並可能損害我們的業務。

如果沒有遵守監管要求和標準，或者如果產品上市後出現問題，FDA可能會撤回批准。後來發現產品存在以前未知的問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或生產工藝，或未能遵守法規要求，可能會導致修訂批准的標籤以添加新的安全信息；實施上市後研究或臨牀研究以評估新的安全風險；或實施分銷限制或其他限制，例如，根據REMS計劃。除其他外，其他潛在後果包括：

•限制產品的銷售或製造、從市場上完全撤出該產品或召回該產品；

•罰款、警告信或暫停批准後的臨牀研究；

•FDA拒絕批准待批准的申請或對已批准申請的補充，或暫停或撤銷現有的產品批准；

•產品被扣押或扣留，或FDA拒絕允許產品進出口；或

•禁制令或施加民事或刑事處罰。

任何不能成功完成臨牀開發並獲得監管機構對我們候選產品的批准都可能導致我們的額外成本或削弱我們創造收入的能力。此外，如果我們對我們的候選產品進行生產或配方更改，我們可能需要進行額外的臨牀或非臨牀研究，從研究這種新配方獲得的結果可能與之前獲得的結果不一致。臨牀試驗延遲還可能縮短我們的產品擁有專利保護的任何期限，並可能允許競爭對手在我們之前開發產品並將其推向市場，這可能會削弱我們成功將候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務和運營結果。

我們的候選產品可能會導致不良的副作用或具有其他可能延遲或阻止其監管批准、限制已批准標籤的商業可行性或導致上市批准後的重大負面後果(如果有)的特性。

我們的候選產品或TED領域的其他候選產品造成的不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或終止臨牀試驗。這些副作用還可能導致FDA、EMA或類似外國當局的監管批准延遲，或者，即使在受影響的候選產品獲得批准的情況下，也可能導致限制性藥物標籤。例如，在Tepezza®觀察到的聽力障礙，或正在開發的其他胰島素樣生長因子-1R拮抗劑的其他負面副作用，可能會對我們候選產品的臨牀試驗產生負面影響，如果獲得批准，可能會推遲監管部門的批准或導致限制性藥物標籤。

即使我們的一個或多個候選產品獲得上市批准，並且我們或其他人後來發現此類產品造成的不良副作用，也可能導致潛在的重大負面後果，包括但不限於：

•監管部門可以撤銷對此類產品的批准；

•監管部門可能要求在藥品標籤上附加警告；

•我們可能需要創建REMS，其中可能包括概述此類副作用風險的藥物指南，以分發給患者，為醫療保健提供者制定溝通計劃，和/或確保安全使用的其他要素；

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•我們可能會因對患者或受試者造成的傷害而被起訴並承擔責任；以及

•我們的聲譽可能會受損。

這些事件中的任何一種都可能阻止我們實現或保持市場對候選產品的接受程度，即使獲得批准，也可能嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。

我們的某些候選產品可能需要額外的時間才能獲得營銷授權，因為它們是或預計是藥物-設備組合產品。

我們的一些候選產品，包括VRDN-003、VRDN-006和VRDN-008，正在或預計將是藥物-設備組合產品，需要在FDA和類似的外國監管機構內進行協調，以審查其設備和藥物成分。儘管FDA和類似的外國監管機構已經建立了組合產品的審查和批准制度，但我們可能會在我們的候選產品的開發和商業化方面遇到延誤，因為它們是組合產品所產生的複雜性，以及相關的監管時機限制和產品開發和批准過程中的不確定性。值得注意的是，事先批准或批准組合產品的一種成分並不會增加FDA批准將先前批准的產品或批准的活性成分與新的活性成分組合在一起的較晚產品的可能性。見“企業-政府監管--組合產品監管”。

我們的產品開發計劃可能不會揭示服用我們候選產品的患者或受試者可能經歷的所有可能的不良事件。在臨牀開發計劃中，接觸我們候選產品的患者或受試者的數量和平均暴露時間可能不足以檢測到罕見的不良事件，這些不良事件可能只有在產品被更多的患者或受試者使用更長時間後才能檢測到。

臨牀試驗的本質是利用潛在患者羣體的樣本。然而，由於受試者數量和暴露時間有限，我們不能完全保證我們的候選產品罕見而嚴重的副作用將被揭露。這種罕見而嚴重的副作用可能只有在接觸該藥物的患者或受試者數量顯著增加的情況下才會被發現。如果在我們的候選產品上市後發生或發現此類安全問題，FDA可能會要求我們修改產品標籤或召回產品，甚至可能撤回對該產品的批准。

我們在很大程度上依賴於我們的候選產品的成功，我們不能保證我們將為我們的任何候選產品生成足夠支持的數據，以獲得我們計劃中的適應症的監管批准，這將是它們可以商業化之前所需的。

我們投入了幾乎所有的精力和財力來確定、收購和開發我們的候選產品組合。我們未來的成功取決於我們成功開發一個或多個候選產品、獲得監管部門批准並將其商業化的能力。我們目前沒有從任何產品的銷售中獲得收入，我們可能永遠無法開發或商業化候選產品。我們繼續評估並尋求更多機會來擴大我們的產品線，無論是通過在內部發現新的抗體或蛋白質，還是通過獲得現有抗體或抗體序列或蛋白質和蛋白質序列的權利。我們的目標是建立一個可持續的蛋白質和抗體療法組合。

我們目前的候選產品數量有限。不能保證我們可能為我們計劃的適應症中的候選產品開發的數據將充分支持我們獲得監管部門的批准。

在我們的任何候選產品獲得FDA、EMA或類似的外國監管機構的監管批准之前，我們不得營銷或推廣它們，而且我們的任何候選產品可能永遠不會獲得這樣的監管批准。我們不能確定我們的任何候選產品將在臨牀試驗中成功或獲得監管部門的批准。此外，我們的候選產品即使在臨牀試驗中成功，也可能得不到監管部門的批准。如果我們的候選產品得不到監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。

產品開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期臨牀前研究和臨牀試驗的結果可能不能預測未來的臨牀試驗結果。

臨牀測試費用昂貴，通常需要數年時間才能完成，結果本身也不確定。在臨牀試驗過程中，任何時候都可能發生失敗。我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測較大的後期對照臨牀試驗的結果。在早期臨牀試驗中顯示出有希望的結果的候選產品在隨後的臨牀試驗中仍可能遭受重大挫折。在……裏面

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此外，我們可能會不時公開披露我們的臨牀前研究和臨牀試驗的中期、背線或初步數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，結果和相關發現和結論可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化。我們報告的中期、背線或初步結果可能與研究完成後的最終結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。

我們將必須在我們建議的適應症中進行良好控制的試驗，以支持任何監管提交的進一步臨牀開發。生物製藥行業的一些公司在高級臨牀試驗中遭遇重大挫折，原因是缺乏療效或不良反應，儘管在較早的較小規模的臨牀試驗中取得了良好的結果。對我們的候選產品進行更大規模的臨牀試驗可能會產生額外的數據，這些數據會引發有關我們候選產品的安全性和有效性的問題，而這些問題在較小的臨牀試驗中沒有觀察到。與競爭對手的試驗相比，我們在臨牀試驗中採取的某些方法可能在重要方面有所不同，這可能會導致負面的監管和/或商業結果。

此外，臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響。我們不知道我們可能進行的任何臨牀試驗是否會證明我們的候選產品在建議的使用適應症方面具有一致或足夠的有效性和安全性，足以獲得監管部門的批准，將我們的候選藥物推向市場。此外，與我們的競爭對手相比，我們的臨牀試驗設計上的差異可能會降低我們的候選產品的吸引力。

我們宣佈或公佈的臨牀試驗的初步數據受到審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據發生重大變化。

我們會不時地公佈臨牀試驗的初步數據。2023年12月18日，我們報告了我們在健康志願者中進行的第一階段臨牀研究的臨牀數據，並宣佈選擇VRDN-003作為TED的主要皮下計劃。該數據集包括不受標準質量控制措施約束的初步數據，這些標準質量控制措施通常與最終臨牀試驗結果相關。基於VRDN-003與VRDN-001的可比藥理作用，我們相信VRDN-003有潛力維持VRDN-001 IV的臨牀反應，同時顯著提高患者的便利性。如果VRDN-003的這些初步臨牀數據在審核和驗證後發生變化，可能會對VRDN-003的發展產生負面影響，並可能損害我們的業務前景。然而，我們VRDN-001第二階段試驗的數據也可能不能完全反映我們第三階段Thrive和Thrive-2試驗的背線結果，這兩個試驗預計分別在2024年年中和2024年年底。如果VRDN-001的臨牀數據不是積極的，它可能會對VRDN-003的發展產生負面影響，並可能損害我們的業務前景。

我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的主要或初步數據，包括我們在健康志願者中進行的第一階段研究的數據，以及我們正在進行的試驗中的VRDN-001屏蔽數據，可能會隨着獲得更多患者數據而發生變化，我們將受到審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據發生實質性變化。這造成了最終結果可能與迄今報告的初步結果大不相同的風險。此外，在我們的臨牀試驗中，患者羣體的差異可能導致數據不一致或不具代表性。

初步數據與最終、經審計和驗證的數據之間的重大不利差異可能會對我們的候選產品獲得監管批准的前景產生負面影響，並可能對我們的聲譽和業務前景造成重大損害。

我們可能會使用我們的財務和人力資源來追求特定的研究計劃或候選產品，而不是利用可能更有利可圖或成功可能性更大的計劃或候選產品。

由於我們的財力和人力資源有限，我們可能會放棄或推遲尋求某些計劃或候選產品或其他後來被證明具有更大商業潛力的適應症的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或更有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃以及特定適應症的未來候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。我們還可能簽訂額外的戰略合作協議，以開發和商業化我們的一些計劃和潛在的候選產品，以適應潛在的巨大商業市場。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過戰略合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利，而在這種情況下，保留該候選產品的獨家開發權和商業化權利對我們更有利。我們可能會將內部資源分配給某個治療領域的候選產品，在該領域中，達成合作安排會更有利。

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我們可能會發現很難在我們的臨牀試驗中招募和維護患者或受試者，部分原因是患有我們正在研究的候選產品的疾病的患者或受試者數量有限，或者競爭療法和臨牀試驗的可用性。我們無法預測在未來的臨牀試驗中，我們是否會在招募和維護患者或受試者方面遇到困難。登記和維護患者或受試者的困難可能會推遲或阻止我們的候選產品的臨牀試驗。

確定和招募患者或受試者參與我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。我們臨牀試驗的時間在一定程度上取決於我們招募患者或受試者參與我們候選產品的臨牀試驗的速度，如果我們在登記時遇到困難，我們可能會遇到臨牀試驗的延遲。我們目前或未來的臨牀試驗也可能面臨更激烈的競爭，以符合條件的患者登記，例如，作為臨牀試驗測試TED的額外療法的結果。此外，由於供應鏈延遲和站點激活困難，我們的註冊已經並可能在未來被推遲。登記的延遲可能會推遲臨牀數據的生成和我們臨牀試驗的完成。

我們臨牀試驗的資格標準可能會進一步限制可用的合格試驗參與者，因為我們預計要求患者或受試者具有我們可以測量或滿足的標準，以確保他們的條件適合納入我們的臨牀試驗。因此，我們可能無法識別、招募、招募和維持足夠數量的患者或受試者，以及時完成我們的臨牀試驗，原因包括正在研究的候選產品的已知風險和好處、競爭療法和臨牀試驗的可用性和有效性、患者可以選擇替代現有批准的療法，以及醫生願意參與我們計劃的臨牀試驗。我們無法控制的其他因素，如流行病或其他公共衞生危機，也可能影響我們招募患者參加計劃中的臨牀試驗的能力。如果患者或受試者出於任何原因不願或不能參與我們的臨牀試驗，進行試驗和獲得監管部門對我們候選產品的批准的時間可能會推遲。

如果我們延遲完成或終止任何候選產品的臨牀試驗，我們候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從這些候選產品中獲得產品收入的能力可能會被推遲或阻止。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都可能增加我們的總體成本，損害候選產品的開發，並危及我們獲得相對於我們當前計劃的監管批准的能力。任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。

如果獲得批准，我們可能會對我們的產品和我們的候選產品承擔責任，如果對我們提出成功的索賠，我們可能會產生大量的責任和成本。如果使用或誤用我們批准的產品(如果有)或候選產品傷害了患者或受試者，或被認為傷害了患者或受試者，即使此類傷害與我們的批准產品(如果有)或候選產品無關，我們的監管批准(如果有)可能會被撤銷或以其他方式產生負面影響，我們可能會受到代價高昂和破壞性的產品責任索賠。如果我們無法獲得足夠的保險，或被要求支付因被排除在我們的保險範圍之外或超出我們的保險範圍的索賠而產生的責任，重大責任索賠可能會對我們的財務狀況產生不利影響。

在臨牀試驗中使用或誤用我們的候選產品，以及銷售我們可能獲得市場批准的任何產品，都會使我們面臨潛在的產品責任索賠風險。我們的候選產品可能會引發不良事件。如果我們不能成功地抗辯產品責任索賠，我們可能會招致大量的責任和成本。患有我們候選產品所針對的疾病的患者可能已經處於嚴重和晚期疾病階段，既有已知的也有未知的重大預先存在的和潛在威脅生命的健康風險。在治療過程中，患者可能會遭受不良事件，包括死亡，原因可能與我們的候選產品有關，也可能與我們的產品無關。此類事件可能會使我們面臨代價高昂的訴訟，要求我們向受傷的患者支付鉅額費用，延誤、負面影響或終止我們獲得或保持監管部門批准營銷我們產品的機會，或者要求我們暫停或放棄我們的商業化努力。即使在不良事件與我們的候選產品無關的情況下，對該情況的調查也可能耗時或不確定。這些調查可能會延遲我們的監管審批過程或影響，並限制我們的候選產品獲得或維護的監管批准的類型。

由於這些因素，產品責任索賠即使成功辯護，也可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。

儘管我們有產品責任保險，涵蓋我們在美國進行的歷史臨牀試驗，每次事件的保險金額最高可達1,000萬美元，最高限額為1,000萬美元，但我們的保險可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。我們還可能被要求增加我們未來可能啟動的任何臨牀試驗的產品責任保險範圍。如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們將需要擴大我們的保險覆蓋範圍，以包括商業產品的銷售。我們沒有辦法知道我們是否能夠

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繼續獲得產品責任保險，並獲得擴大的保險範圍(如果我們需要的話)，在可接受的條款下，以足夠的金額保護我們免受因責任造成的損失。我們可能沒有足夠的資源來支付因被排除在我們的保險範圍之外或超出我們的保險範圍的索賠而產生的任何責任。如果我們根據與第三方的協議向第三方提供賠償，這些第三方也有可能承擔責任並根據此類賠償提出索賠。個人可以向我們提出產品責任索賠，聲稱我們的候選產品之一造成或聲稱造成了傷害，或被發現不適合消費者使用。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有危險、疏忽、嚴格責任和違反保修的指控。根據州消費者保護法，索賠也可以主張。對我們提出的任何產品責任索賠，無論是否具有可取之處，都可能導致：

•不能招募臨牀試驗志願者、研究人員、患者或受試者或試驗地點；

•臨牀試驗志願者、研究人員、患者或受試者或試驗地點的退出，或者對批准的適應症的限制；

•延遲開發候選產品；

•無法商業化，或者如果商業化，對我們的候選產品的需求減少；

•如果商業化，產品召回、標籤、營銷或促銷限制，或需要產品修改；

•由監管機構發起調查；

•收入損失；

•訴訟的鉅額費用，包括對病人或其他索賠人的金錢賠償；

•大大超過我們的產品責任保險的責任，然後我們將被要求自己支付；

•增加我們的產品責任保險費率，或無法在未來以可接受的條件維持保險範圍，如果有的話；

•將管理層的注意力從我們的業務上轉移；

•損害我們的聲譽以及我們產品和技術的聲譽。

產品責任索賠可能會使我們面臨上述風險和其他風險，這些風險可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。

與我們對第三方的依賴有關的風險

我們依賴第三方進行臨牀前開發活動和臨牀試驗，生產我們的候選產品，並提供其他服務。如果這些第三方不能成功履行並遵守監管要求，我們可能無法成功完成臨牀開發、獲得監管批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到實質性損害。

我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方CRO來實施、監控和管理臨牀前和臨牀項目。為我們的臨牀計劃增加或更改CRO會帶來實施風險，並可能延遲我們臨牀計劃的進展。我們依賴這些方來執行臨牀試驗，我們只管理和控制他們活動的某些方面。我們仍有責任確保我們的每一項試驗都按照適用的方案、法律、法規和科學標準進行，我們對CRO的依賴不會免除我們的監管責任。我們和我們的CRO和其他供應商必須遵守所有適用的法律、法規和指南，包括FDA、EMA和類似的外國監管機構對我們臨牀開發中所有候選產品的要求。如果我們或我們的任何CRO或供應商未能遵守適用的和不斷變化的法律、法規和指南，在我們的臨牀試驗中產生的結果可能被認為是不充分或不可靠的，FDA、EMA或類似的外國監管機構可能要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。例如，我們知道我們的臨牀站點存在某些不遵守GCP協議的情況，例如全面記錄知情同意協議。雖然我們認為我們在以下方面取得了重大進展

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雖然我們不能保證我們的CRO、臨牀站點和其他供應商將完全補救任何缺陷並持續滿足這些要求，也不能保證在任何監管機構檢查後，監管機構將確定我們的努力(包括我們的任何臨牀試驗)符合適用的要求。我們不遵守這些法律、法規和指南可能會對我們臨牀試驗中收集的數據的完整性產生負面影響，並可能需要我們重複臨牀試驗或將患者添加到正在進行的臨牀試驗中，這將成本高昂並延誤監管審批過程。

如果我們與這些第三方CRO的任何關係終止，我們可能無法及時與替代CRO達成安排，或無法以商業合理的條款這樣做。此外，相對於其他客户，我們的CRO可能不會優先考慮我們的臨牀試驗，CRO人員的任何變動或CRO員工分配的延誤都可能對我們的臨牀試驗產生負面影響。如果CRO未能成功履行其合同職責或義務，或未能在預期的最後期限內完成，我們的臨牀試驗可能會被推遲或終止，我們可能無法滿足我們目前關於候選產品的計劃。此外，區域中斷，包括自然災害或衞生緊急情況(如新型病毒或大流行)，可能會嚴重擾亂臨牀試驗的時間。CRO還可能涉及比預期更高的成本，這可能會對我們的財務狀況和運營產生負面影響。

流行病或其他公共衞生危機導致的短缺和政府限制可能會擾亂我們的臨牀試驗地點和其他CRO採購對我們的研發活動至關重要的物品的能力或增加其成本，包括用於臨牀前研究的動物。例如，新冠肺炎疫情及其對全球供應鏈的中斷導致了用於研究的各種動物的短缺，比如幾種通常從中國那裏獲得的猴子。

此外，我們目前沒有，也沒有計劃建立製造用於我們臨牀試驗的候選產品的能力，我們缺乏在不使用第三方製造商的情況下在臨牀或商業規模上製造我們的任何候選產品的資源和能力。我們計劃依賴第三方製造商，他們的責任將包括從第三方供應商那裏購買必要的材料，為我們的臨牀試驗和監管批准生產我們的候選產品。預計我們用於製造和交付我們的候選產品的活性成分和其他材料(包括設備和設備組件)的供應商數量有限，包括那些預計將是藥物-設備組合產品的候選產品。我們可能無法找到替代供應商，以防止我們的臨牀試驗候選產品的生產可能中斷，如果獲得批准，最終將用於商業銷售。儘管我們一般不希望開始臨牀試驗，除非我們相信我們有足夠的候選產品供應來完成試驗，但候選產品供應的任何重大延遲或中斷，或候選產品生產中的活性成分或其他材料成分，都可能推遲我們的臨牀試驗的完成，並可能推遲監管機構批准我們的候選產品的時間，這將損害我們的業務和運營結果。

我們的製造過程很複雜，在生產中可能會遇到困難，如果獲得批准，這將推遲或阻止我們為未來的臨牀試驗或商業化提供足夠的候選產品的能力。

我們的生物候選產品的生產過程是複雜的、高度監管的、多變的，並受到許多風險的影響。我們的生產過程很容易受到產品丟失或故障的影響，或可能對患者的預後產生負面影響的產品變化，原因包括與準備產品進行管理、向患者灌輸產品、製造問題或由於起始材料的固有差異、試劑批次之間的差異、製造過程中的中斷、污染、設備或試劑故障、設備和/或程序的安裝或操作不當、供應商或操作員錯誤、產品在裝運或儲存過程中丟失以及產品特性變化而導致的不同產品特性相關的物流問題。我們的一些候選產品，包括VRDN-003、VRDN-006和VRDN-008，都是或預計是藥物-設備組合產品。特別是，我們預計將使用與我們的候選產品VRDN-003相關的自動注射器設備。藥物-設備組合產品的製造很複雜，這種製造複雜性可能會導致我們臨牀試驗的製造和候選產品供應的延遲。此外，藥物-設備組合產品通常具有更長和更復雜的供應鏈，這增加了供應中斷的風險，並可能對候選產品的可用性產生負面影響。

即使起始試劑和材料的微小差異，或與正常製造工藝的偏差，都可能導致產量下降、產品短缺、產品缺陷、製造失敗和其他供應中斷。如果在我們的候選產品中或在製造產品或其他材料的任何製造設施中發現微生物、病毒或其他污染，則此類製造設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。上述流程中的任何失敗都可能導致一批產品無法使用，可能影響該候選產品的監管審批，可能導致我們招致罰款或處罰，或者可能損害我們和我們候選產品的聲譽。

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我們可能出於各種原因對我們的製造工藝進行更改，例如為了控制成本、增加產量或劑量、實現規模、減少加工時間、提高製造成功率、原材料可用性或其他原因。在臨牀開發過程中對我們的過程進行的更改可能要求我們顯示在臨牀早期或試驗早期使用的產品與在臨牀後期或試驗後期使用的產品的可比性。在商業化之前或之後對我們的製造工藝進行的其他更改可能要求我們顯示最終產品與使用早期工藝的臨牀試驗中使用的候選產品的可比性。這樣的展示可能需要我們從任何修改的工藝中收集額外的非臨牀或臨牀數據，然後才能獲得用這種修改的工藝生產的候選產品的市場批准。如果這些數據在安全性或有效性方面最終不能與早期試驗或同一試驗的早期試驗中看到的數據相比，我們可能需要對我們的流程進行進一步的更改和/或進行額外的臨牀測試，其中任何一項都可能顯著推遲相關候選產品的臨牀開發或商業化，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。

我們依賴並預計將繼續依賴第三方生產我們的臨牀產品供應，包括設備和設備組件，如果獲得批准，我們打算依賴第三方來生產和加工我們的候選產品，如果這些第三方未能獲得政府監管機構的批准，未能向我們提供足夠數量的藥品、設備或設備組件，或者無法以可接受的質量水平或價格進行商業化，我們的任何候選產品的商業化可能會被阻止、推遲或利潤下降。

我們目前沒有，也不打算在內部開發基礎設施或能力來生產我們的臨牀用品，用於進行臨牀試驗，我們缺乏資源和能力來製造我們的任何候選產品、設備或設備組件，以臨牀或商業規模。我們目前依賴外部供應商生產我們的候選產品的臨牀用品，並計劃如果獲得批准，繼續依賴第三方以商業規模生產我們的候選產品、設備或設備組件。特別是，我們的藥物產品依賴於單一來源的製造，只有一個CMO。

我們還沒有足夠的信息來可靠地估計我們候選產品的商業製造成本，而且我們目前生產藥物產品的成本可能在商業上不可行。此外，製造我們的候選產品的實際成本可能會對我們候選產品的商業可行性產生實質性的不利影響。因此，我們可能永遠無法開發出商業上可行的產品。

此外，我們對第三方製造商的依賴使我們面臨以下額外風險：

•我們可能無法以可接受的條款或根本找不到我們候選產品的製造商。

•我們的第三方製造商可能無法及時制定和製造我們的產品或生產所需的數量和質量，以滿足我們的臨牀和商業需求，如果有的話。

•合同製造商可能無法正確執行我們的製造程序。

•如果獲得批准，我們未來的第三方製造商可能不會按照協議履行合同製造業務，或可能不會繼續從事合同製造業務，以供應我們的臨牀試驗或成功地生產、存儲和分銷我們的商業產品。

•我們對單一來源製造和一名CMO的依賴增加了該CMO的任何問題或延誤可能對我們候選產品的開發產生實質性負面影響的風險。

•製造商正在接受FDA和一些州機構的持續定期突擊檢查，以確保嚴格遵守cGMP和其他政府法規以及相應的外國標準。我們無法控制第三方製造商是否遵守這些法規和標準。

•我們可能不擁有或可能必須共享第三方製造商在我們的候選產品的製造過程中所做的任何改進的知識產權。

•我們的第三方製造商可能會違反或終止與我們的協議。

•我們的第三方製造商的業績、可用產能以及生產臨牀或商業產品的能力可能會受到合併或收購的影響。

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•我們可能會遇到勞資糾紛或短缺、原材料短缺或製造產能短缺，包括突發衞生事件(如新型病毒或流行病)和自然災害的影響。

•我們和我們的第三方製造商可能會受到全球衝突的影響，包括任何涉及中國和臺灣的潛在衝突，以及任何由此導致的貿易制裁。

•我們嚴重依賴中國的第三方製造業務，任何中斷都可能對我們的臨牀試驗和候選產品的開發產生負面影響，這將損害我們的業務。

•外國第三方製造商可能會受到美國立法或調查的影響，包括擬議的生物安全法案、貿易限制和其他外國監管要求，這些要求可能會增加成本或減少向我們提供的材料的供應，推遲或阻止此類材料的採購或供應，推遲臨牀試驗，或對我們從政府獲得購買我們潛在療法的重大承諾的能力產生不利影響。

這些風險中的每一個都可能推遲我們的臨牀試驗，以及FDA對我們候選產品的批准(如果有的話)，或者我們候選產品的商業化，或者可能導致更高的成本，或者可能剝奪我們潛在的產品收入。此外，在交付給患者之前，我們依賴第三方對我們的候選產品進行發佈測試。如果這些測試沒有適當地進行，測試數據不可靠，患者可能會面臨嚴重傷害的風險，這可能會導致產品責任訴訟。

此外，我們目前正在進行與我們的VRDN-001計劃相關的某些藥品的技術轉讓，從一個製造商到另一個製造商。如果我們在這一過程中遇到任何重大問題，我們可能會推遲我們的候選產品的開發，包括VRDN-001，我們的業務可能會受到損害。

藥物產品的製造，包括由藥物產品和設備組成的組合產品的製造是複雜的，需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術、過程控制和產品測試方法。醫療產品製造商在生產中經常遇到困難，特別是在擴大和驗證初始生產和沒有污染方面。這些問題包括原料供應困難、生產成本和產量、質量控制、產品穩定性、質量保證測試、操作員失誤、合格人員短缺、在使用多個生產和測試地點時遇到的後勤問題或延誤，以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規。如果正在製造的候選產品是藥物-設備組合產品，例如我們的某些候選產品，由於其製造和相關供應鏈的複雜性增加，這些問題可能更有可能，甚至更糟。此外，如果在我們的候選產品供應或製造設施中發現污染物，這些製造設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。我們不能保證未來不會發生任何穩定性問題或與我們的候選產品製造有關的其他問題。此外，我們的製造商可能會由於資源限制或勞資糾紛、短缺(包括健康緊急情況(如新型病毒或流行病)和自然災害的影響)或不穩定的政治環境而遇到製造困難。如果我們的製造商遇到任何這些困難，或未能履行他們的合同義務，我們向臨牀試驗中的患者或受試者提供我們的候選產品的能力將受到威脅。臨牀試驗供應的任何延遲或中斷都可能推遲臨牀試驗的完成，增加與維持臨牀試驗計劃相關的成本，並根據延遲的時間段，要求我們以額外費用開始新的臨牀試驗或完全終止臨牀試驗。

我們目前依賴包括無錫在內的外國CRO和CMO來生產我們的臨牀材料，未來可能會繼續依賴外國CRO和CMO。外國CMO可能會受到美國的立法或調查，包括擬議的生物安全法、制裁、貿易限制和其他外國監管要求，這可能會增加成本或減少向我們提供的材料的供應，推遲此類材料的採購或供應，推遲或影響臨牀試驗，對我們獲得政府購買我們潛在療法的重大承諾的能力產生不利影響，並可能對我們的財務狀況和業務前景產生不利影響。

中國的生物製藥行業受到中國政府的嚴格監管。影響生物製藥公司的中國法規或政府政策的變化是不可預測的，可能會對我們或我們在中國的合作伙伴產生實質性的不利影響，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

中國的公共衞生、經濟、政治和社會條件的不斷變化，以及中國與其他國家政府(如美國和英國)關係的不確定性，也可能對我們的使用能力產生負面影響

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這可能導致中國公司生產我們臨牀試驗的候選產品，或者對我們獲得政府承諾購買我們潛在療法的能力產生不利影響，這可能導致我們推遲臨牀開發計劃或對我們的財務狀況產生不利影響。

我們可能無法實現任何協作的潛在好處。

即使我們在一個或多個候選產品的開發和/或商業化方面成功地進行了更多的未來合作，也不能保證合作一定會成功。協作可能會帶來許多風險，包括：

•協作者在確定他們將應用於協作的努力和資源方面通常有很大的自由裁量權，並且可能沒有投入足夠的資源來開發、營銷或商業化受協作影響的一個或多個產品；

•合作者可能未按預期履行其義務；

•任何此類合作可能會大大限制我們從相關計劃中獲得的潛在未來利潤份額，並可能要求我們放棄當前候選產品、潛在產品、專有技術的潛在有價值權利，或以對我們不利的條款授予許可；

•如果合作者認為我們的候選產品與他們自己的產品或候選產品具有競爭力，則可能停止投入資源開發或商業化我們的候選產品；

•與合作者的分歧，包括在專利權、合同解釋或開發過程上的分歧，可能會導致候選產品的開發或商業化的延遲或終止，並可能導致法律訴訟，這將是耗時、分散注意力和昂貴的；

•協作者可能會受到戰略重點或可用資金或涉及他們的業務組合的變化的影響，這可能會導致他們從協作中分流資源；

•合作者可能會侵犯第三方的知識產權，這可能會使我們面臨訴訟和潛在的責任，這將是耗時、分散注意力和昂貴的；

•合作可能不會導致我們獲得收入，從而證明此類交易是合理的；以及

•合作可能會終止，如果終止，可能會導致我們需要籌集額外資金，以進一步開發適用的候選產品或將其商業化。

因此，合作可能無法成功開發我們的候選產品或將其商業化。

我們在正常的業務過程中籤訂各種合同，對合同的另一方進行賠償。如果我們必須根據這些賠償條款履行義務，我們可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。

在正常的業務過程中，我們定期簽訂商業、服務、許可、諮詢和其他包含賠償條款的協議。對於我們的研究協議，我們通常賠償當事人和相關方因根據我們已獲得許可的協議而製造、使用、銷售或執行的產品、工藝或服務相關的索賠，以及因我們或我們的分被許可人行使協議下的權利而產生的索賠。對於未來的合作協議，我們可能會賠償我們的合作者因產品的生產、使用或消費可能導致的任何第三方產品責任索賠，以及第三方涉嫌侵犯任何專利或其他知識產權的索賠。關於顧問，我們對他們因真誠履行服務而提出的索賠予以賠償。

如果我們在賠償條款下的義務超過適用的保險範圍，或者如果我們被拒絕保險，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到不利影響。同樣，如果我們依賴協作者來賠償我們，而協作者被拒絕投保，或者賠償義務超過了適用的保險範圍，並且協作者沒有其他可用的資產來賠償我們，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到不利影響。

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與我們的知識產權有關的風險

我們依靠專利權、商業祕密保護和保密協議來保護與我們的候選產品和任何未來候選產品相關的知識產權。如果我們不能從這些方法的組合中獲得或保持排他性，我們可能就無法在我們的市場上有效地競爭。

我們依靠或將依靠專利、商業祕密保護和保密協議的組合來保護與我們的技術和候選產品相關的知識產權。我們的成功在很大程度上取決於我們獲得監管排他性的能力，以及我們和我們的許可方在美國和其他國家對我們的專有技術和候選產品保持專利和其他知識產權保護的能力。

我們通過在美國和國外申請和許可與我們的技術和候選產品相關的專利申請權來保護我們的專有地位，這些技術和產品對我們的業務很重要。這個過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或可取的專利申請。我們也可能無法在獲得專利保護為時已晚之前確定我們的研究和開發成果的可專利方面。

生物技術和製藥公司的專利地位一般都很不確定，涉及複雜的法律和事實問題，法律原則不斷演變，可能仍未得到解決。我們擁有的專利申請或許可中的專利申請可能無法導致在美國或其他國家/地區發佈涵蓋我們候選產品的專利。我們不能保證已經找到與我們的專利和專利申請相關的所有潛在相關的現有技術，這可能會使專利無效或阻止專利從未決專利申請中發佈。即使專利成功發佈，即使這些專利涵蓋我們的候選產品，第三方也可能質疑其有效性，可驗證性或範圍，這可能導致這些專利被縮小，發現不可執行，不可申請專利或無效。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權，為我們的候選產品提供排他性，或阻止其他人圍繞我們的主張進行設計。任何該等結果均可能削弱我們防止第三方競爭的能力，從而可能對我們的業務產生不利影響。

我們獨立或與我們的許可方一起提交了專利申請，涵蓋我們候選產品的各個方面，包括物質成分及其使用方法。我們無法保證將頒發哪些專利（如果有）、任何此類專利的廣度，或者在第三方提出質疑後，任何已頒發的專利是否會被發現無效、不可執行或不可授予專利。任何成功的授予後審查程序或訴訟有關這些專利或任何其他專利擁有或授權給我們後，專利頒發可能剝奪我們的權利，成功商業化的任何候選產品，我們可能開發。此外，如果我們遇到監管批准的延遲，我們可以在專利保護下銷售候選產品的時間可能會縮短。

如果我們不能從我們的監管努力和知識產權中獲得並保持有效的排他性保護，包括專利保護或數據排他性，我們的候選產品，我們可能無法有效競爭，我們的業務和經營業績將受到損害。

我們可能沒有足夠的專利期限保護我們的候選產品，以有效地保護我們的業務。

專利有期限。在美國，專利的法定有效期一般為申請後20年。由於美國專利商標局（“USPTO”）在起訴期間的延遲，可能會通過專利期限調整程序獲得額外的專利期限。雖然可以有各種延長，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦候選產品的專利壽命到期，我們可能會開放競爭。

根據美國的Hatch-Waxman法案和歐洲的補充保護證書，我們可以申請專利期限延長（“PTE”），以延長我們候選產品的專利排他性期限。我們可能會依賴PTE，但我們無法保證將獲得任何此類PTE，如果是這樣，持續多長時間。因此，我們可能無法在監管機構批准後的較長時間內維持我們候選產品的獨家經營權（如有），這將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生負面影響。如果我們沒有足夠的專利條款或監管排他性來保護我們的候選產品，我們的業務和經營業績將受到不利影響。

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美國和其他司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的價值，從而削弱我們保護產品的能力，最近的專利改革立法可能會增加我們專利申請的起訴以及我們已頒發專利的執行或辯護的不確定性和成本。

與其他生物技術和製藥公司的情況一樣，我們的成功在很大程度上依賴於專利。在生物技術行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且本質上是不確定的。此外，美國在2011年頒佈了《萊希-史密斯美國發明法》(“萊希-史密斯法案”)，目前仍在實施範圍廣泛的專利改革立法。美國最高法院和聯邦巡迴上訴法院最近的裁決縮小了特定情況下的專利保護範圍，削弱了專利所有者在特定情況下的權利。除了關於我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的結合也造成了關於一旦獲得專利的價值的不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或實施現有專利和未來可能獲得的專利的能力。

美國專利商標局已經發布了主題資格指南，就最高法院在Mayo Collaborative Services訴Prometheus實驗室，Inc.和分子病理學協會訴Myriad Genetics，Inc.一案中的裁決的後果向USPTO審查員發出指示，並將Myriad的裁決應用於天然產品和原理，包括所有自然產生的分子。此外，美國專利商標局繼續更新其指導意見，以確保其指導方針仍然是一個發展中領域。USPTO的指導可能使我們無法在未來的專利申請中獲得類似的專利主張。目前，我們的專利組合包含各種類型和範圍的權利要求，包括醫療方法。我們的專利組合中存在不同類型的權利要求，這顯著減少了我們面臨的潛在有效性挑戰，但可能不會消除這一點。

對於我們的美國專利申請，其中包含在2013年3月16日之後有權享有優先權的權利要求，由於上文提到的《萊希-史密斯法案》，存在更大程度的不確定性。《萊希-史密斯法案》對美國專利法進行了多項重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟。美國專利商標局已經頒佈了管理《萊希-史密斯法案》的法規和程序，與《萊希-史密斯法案》相關的專利法的許多實質性修改，尤其是第一個提交條款的修改，直到2013年3月16日才生效。Leahy-Smith法案及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。

《萊希-史密斯法案》帶來的一項重要變化是，自2013年3月16日起，美國過渡到了當主張同一發明的不同當事人提交兩項或更多專利申請時，決定哪一方應被授予專利的先入先審制度。這將要求我們認識到從發明到專利申請的提交時間。此外，我們獲得和維護有效和可強制執行的專利的能力取決於我們的技術與現有技術之間的差異是否允許我們的技術比現有技術獲得專利。由於美國和大多數其他國家的專利申請在申請後的一段時間內是保密的，我們不能確定我們是第一個：(I)提交與我們的候選產品相關的任何專利申請或(Ii)發明我們的專利或專利申請中要求的任何發明，直到這些申請不再保密為止。

萊希-史密斯法案引入的其他一些變化包括限制專利權人提起專利侵權訴訟的範圍，以及新的授權後審查程序，為第三方提供在USPTO挑戰任何已發佈專利的機會。在這些新程序中包括了一種被稱為跨部門審查(“IPR”)的程序，自Leahy-Smith法案頒佈以來，許多第三方普遍使用該程序來使專利不可申請專利。這些贈款後審查程序是並將繼續是一個不斷演變和發展的法律領域。

美國和其他國家的地緣政治行動可能會增加專利申請的起訴或維護以及已頒發專利的維護、執行或辯護的不確定性和成本。例如，美國和外國政府與俄羅斯入侵烏克蘭有關的行動可能會限制或阻止在俄羅斯提交、起訴和維護專利申請。政府行為也可能阻止在俄羅斯維持已頒發的專利。這些行動可能導致專利或專利申請的放棄或失效，導致在俄羅斯的專利權部分或全部喪失。倘發生該等事件，可能對我們的業務造成重大不利影響。此外，俄羅斯政府於2022年3月通過一項法令，允許俄羅斯公司和個人在未經同意或補償的情況下，利用在美國和俄羅斯認為不友好的其他國家擁有公民身份或國籍、在美國註冊或主要營業地點或營利活動的專利權人所擁有的發明。因此，我們無法阻止第三方在俄羅斯實施其發明，或在俄羅斯銷售或進口使用其發明製造的產品。因此，我們的競爭地位可能受損，而我們的業務、財務狀況、營運及前景可能受到不利影響。

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此外，歐洲統一專利法院（UPC）於2023年6月1日生效。UPC將是一個共同的專利法院，審理對歐盟成員國有效的專利侵權和撤銷訴訟。這將使第三方能夠在UPC的單一程序中尋求撤銷歐洲專利，而不是通過歐洲專利有效的每個司法管轄區的多個程序。撤銷我們現在擁有或許可或將來獲得的任何歐洲專利和申請可能會對我們的業務以及我們將技術和產品商業化或許可的能力產生重大不利影響。此外，UPC的控制法律和法規將隨着時間的推移而發展，並可能對我們執行或維護所獲得的任何歐洲專利的有效性的能力產生不利影響。我們可能會決定退出UPC，以便我們將來可能提交的任何歐洲專利申請以及我們可能獲得的任何專利。然而，如果某些手續和要求沒有得到滿足，這些歐洲專利和專利申請可能會因不符合規定而受到質疑，並受到UPC的管轄。我們無法確定未來的歐洲專利和專利申請是否會避免落入UPC的管轄範圍，即使我們能夠或決定退出UPC。

如果我們無法為我們的候選產品或任何未來的候選產品保持有效的所有權，我們可能無法在我們的擬議市場有效競爭。

除了專利提供的保護外，我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護不可申請專利或我們選擇不申請專利的專有技術，例如難以實施專利的工藝，我們的候選產品發現和/或開發過程中涉及專利未涵蓋的專有技術、信息或技術的其他要素。然而，商業祕密很難保護。我們通過與員工、顧問、科學顧問和承包商簽訂保密協議來保護我們的專有技術和工藝。我們亦透過維持我們處所的實體安全以及我們資訊科技系統的實體及電子安全，力求維持我們資料及商業機密的完整性及保密性。雖然我們對這些個人、組織和系統有信心，但協議或安全措施可能會被違反，我們可能沒有足夠的補救措施來應對此類違反行為。此外，我們的商業祕密可能會被競爭對手知曉或獨立發現。

雖然我們希望我們的所有員工和顧問將他們的發明轉讓給我們，並且我們的所有員工，顧問，顧問和任何可以訪問我們專有技術，信息或技術的第三方都可以簽訂保密協議，但我們無法保證所有此類協議都已正式執行，或者我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被披露，或者競爭對手不會以其他方式獲得我們的商業祕密或獨立開發實質上等同的信息和技術。盜用或未經授權披露我們的商業祕密可能會損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。此外，如果為維護我們的商業祕密而採取的措施被認為是不充分的，我們可能沒有足夠的追索權來起訴第三方盜用商業祕密。

第三方對知識產權侵權的索賠可能會阻礙或推遲我們的開發和商業化努力。

我們的商業成功在一定程度上取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品並使用我們的專有技術而不侵犯第三方專利權的能力。在我們的候選產品領域中存在大量第三方美國和非美國頒發的專利和待處理的申請。我們也可能不時地監測這些專利和專利申請。我們未來可能會在美國和外國專利局提起訴訟，挑戰這些專利和專利申請。此外，或者作為替代，我們可能會考慮是否尋求談判一項或多項此類第三方專利和專利申請所涵蓋的技術權利的許可。如果任何專利或專利申請涵蓋我們的候選產品或技術，我們可能無法按計劃自由製造或銷售我們的候選產品，如果沒有這樣的許可，我們可能無法以商業合理的條款獲得許可，或者根本無法獲得許可。

我們也有可能未能確定相關的第三方專利或申請。例如，在2000年11月29日之前提交的申請在專利發佈之前一直是保密的，而在該日期之後提交的不會在美國以外提交的申請可以選擇在專利發佈之前保密。

此外，包括我們在內的行業參與者很難確定可能與我們的產品候選和技術相關的所有第三方專利權，因為專利搜索由於專利之間的術語差異、數據庫不完整以及難以評估專利權利要求的含義而不完善。我們可能無法識別相關專利或專利申請，或可能識別潛在利益的未決專利申請，但錯誤地預測了此類專利申請可能提出與我們的技術相關的索賠的可能性。此外，我們可能不知道當前或未來候選產品的製造、銷售或使用將侵犯一個或多個已頒發的專利，或者我們可能錯誤地得出第三方專利無效、不可強制執行、不可專利或未被我們的活動侵犯的結論。

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此外，已公佈的待定專利申請可以在以後進行修改，以涵蓋我們的技術、我們的候選產品或我們候選產品的使用，但受特定限制的限制。

在生物技術和製藥行業中，有許多涉及專利和其他知識產權的訴訟和其他程序，包括聯邦法院的專利侵權訴訟，以及美國專利商標局和相應的外國專利局的幹預、異議、當事各方之間的審查、授權後審查和複審程序。在我們開發候選產品的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的候選產品可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。

對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們的一個或多個候選產品。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能必須支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品、停止開發或商業化，或者從第三方獲得一個或多個許可，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。

我們可能無法成功履行現有許可協議下的義務，這是維持我們的產品候選許可有效所必需的。此外，如果需要將我們的候選產品商業化，我們可能無法通過收購和許可獲得或維護對我們候選產品的必要權利。

我們目前擁有某些知識產權的權利，通過第三方的許可以及我們不擁有的技術和專利，開發我們的候選產品並將其商業化。由於我們的程序可能需要使用由第三方持有的專有權，因此我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們有效維護這些專有權的能力。涉及我們向其許可知識產權的第三方的合併和收購可能會對我們的權利產生負面影響。與第三方終止與我們的候選產品有關的任何許可協議都將對我們的業務前景產生負面影響。

我們可能無法從第三方獲得我們認為對我們的候選產品來説是必要的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權，或無法對其進行許可。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，一些更成熟的公司也在尋求我們可能認為有吸引力的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司可能比我們有競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將其專利權轉讓或許可給我們。即使我們能夠許可或獲得我們的候選產品所需的第三方知識產權，也不能保證這些知識產權將以優惠的條款提供。

如果我們不能成功地獲得和維護所需的第三方知識產權，我們可能不得不放棄該候選產品的開發或商業化，或者向第三方支付額外的金額，我們的業務和財務狀況可能會受到影響。

我們的一些候選產品的專利保護和專利起訴依賴於第三方。

雖然我們通常尋求並獲得完全起訴與我們的候選產品相關的專利的權利，但有時可能會由我們的許可人控制對專利申請和與我們的候選產品相關的專利的起訴和維護。在這些情況下，我們通常尋求參與這類起訴或維護的權利，但這並不總是得到批准。如果我們的任何許可人沒有適當地遵循我們的指示或考慮我們關於起訴和維護涵蓋我們的任何候選產品的專利保護的意見，可能會導致專利權沒有或沒有充分覆蓋產品。如果發生這種情況，我們開發和商業化這些候選產品的能力可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造、使用、進口和銷售競爭產品。此外，即使我們現在有權控制專利和專利申請的專利起訴，我們已經從第三方獲得許可，我們仍然可能受到許可人在我們控制專利起訴之前的訴訟中採取的行動或不採取行動的不利影響或損害。

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如果我們未能履行協議中的義務，我們根據這些協議從第三方許可知識產權和其他權利，或者我們與許可人的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務非常重要的許可權。

我們是知識產權許可和供應協議的締約方，這些協議對我們的業務非常重要，預計未來將簽訂更多許可協議。我們現有的協議規定，我們預計未來的許可協議將規定我們承擔各種努力、里程碑付款、特許權使用費、採購和其他義務。如果我們未能履行我們在這些協議下的義務，或者我們面臨破產，我們的協議可能會被許可方終止，在這種情況下，我們將無法開發、製造或銷售許可證涵蓋的產品或受供應承諾的約束。

我們可能會捲入訴訟或授權後審查程序，以捍衞、保護或強制執行我們的專利或我們許可人的專利，這可能是昂貴、耗時和不成功的。

競爭對手可能會侵犯我們的專利或我們許可方的專利。如果我們或我們的許可合作伙伴之一對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們候選產品之一的專利，被告可以反訴覆蓋我們候選產品的專利無效和/或不可強制執行，或提交授權後複審程序，以挑戰該專利的可專利性。在美國的專利訴訟中，被告聲稱專利無效和/或不可執行性的反訴和授權後複審程序挑戰專利的可專利性是司空見慣的。這些挑戰的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明確性、書面描述、清晰度或不能實施。不可執行性主張的理由可能是，與專利起訴有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了重要信息，或做出了誤導性的聲明。在法律上斷言無效、不可執行和可專利之後，結果是不可預測的。

由第三方發起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的幹擾程序可能是必要的，以確定與我們的專利或專利申請或我們許可人的發明有關的發明的優先權。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或試圖從勝利方向我們許可權利。如果勝利方不以商業上合理的條款向我們提供許可，或者根本不向我們提供許可，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟或幹預訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與訴訟或授權後審查程序相關的不確定性可能會對我們籌集必要資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方獲得必要的技術許可或建立開發合作伙伴關係以幫助我們將我們的候選產品推向市場的能力產生重大不利影響。

此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。也可以公開宣佈聽證、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生實質性的不利影響。

我們可能會受到以下指控的影響：我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，或者我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主據稱的商業機密。

我們僱用的人以前曾受僱於大學或其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管我們已達成書面協議，並盡一切努力確保我們的員工、顧問和獨立承包商在為我們工作時不使用他人的專有信息或知識產權，但我們未來可能會受到任何有關我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤使用或泄露第三方機密信息的索賠。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。如果我們未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務造成不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。

我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。

在世界所有國家對候選產品申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些國家的法律對知識產權的保護程度也不如

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美國的聯邦和州法律。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發我們自己的產品，也可以向我們擁有專利保護的地區出口侵權產品，但執法力度不如美國。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。

許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。一些國家的法律制度，特別是一些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術和治療產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利或以侵犯我們的專有權的方式營銷競爭產品。

在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟，無論是否成功，都可能導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。

與我們候選產品的監管審批和其他法律合規性問題相關的風險

我們預計我們開發的候選產品將作為生物製品受到監管，因此它們可能會受到競爭。

BPCIA是作為ACA的一部分頒佈的，目的是為批准生物相似和可互換的生物製品建立一個簡短的途徑。監管途徑為FDA建立了審查和批准生物相似生物製品的法律權威，包括根據生物相似物與批准的生物製品的相似性，可能將其指定為“可互換的”生物製劑。根據BPCIA，生物相似產品的申請只有在參考產品根據BLA獲得批准12年後才能獲得FDA的批准。這項法律很複雜，FDA仍在解釋和實施。因此，其最終影響、實施和意義都存在不確定性。

我們認為，我們開發的任何根據BLA在美國被批准為生物製品的候選產品都應該有資格獲得法律規定的當前12年排他期。然而，由於國會的行動或其他原因，這種排他性在未來可能會縮短，或者FDA不會將候選產品視為競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地創造仿製藥競爭的機會。此外，一旦獲得批准，生物相似物將在多大程度上以類似於非生物製品的傳統仿製藥替代的方式取代任何一種參考產品，這將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。

此外，根據簡化審批途徑提交的被確定為可與參考產品互換的第一個生物製品對根據簡化審批途徑提交的其他生物製品具有排他性，以較短的時間為準：(I)在第一次商業營銷後一年，(Ii)如果沒有法律挑戰，(Ii)在批准後18個月，(Iii)如果已經提交了申請，則在有利於申請人的訴訟的18個月後，或(Iv)如果在42個月期間內訴訟正在進行，則在申請被批准後42個月。批准一種與我們的候選產品生物相似的生物產品可能會對我們的業務產生實質性的不利影響，因為它推向市場的成本可能會顯著低於我們的候選產品，而且價格可能會顯著低於我們的候選產品。

我們正在向FDA尋求VRDN-001的孤兒藥物稱號，並可能為未來的候選產品尋求孤兒藥物稱號，但我們可能不會收到這樣的稱號。

2022年9月，我們根據臨牀數據提交了VRDN-001孤兒藥物指定的修訂申請。作為迴應，FDA表示，在收到更多信息之前，將暫停對該申請的進一步審查。我們目前正在進一步審查我們提交的材料。不能保證在提交這些額外的數據信息後，FDA會批准我們指定孤兒藥物。請參閲“企業-政府法規-孤兒藥物指定”。

即使其當前和潛在的未來候選產品被指定為孤兒藥物，由於與開發藥物產品相關的不確定性，我們也可能不是第一個獲得特定孤兒適應症上市批准的公司。此外，即使我們獲得了現有或未來候選產品的孤兒藥物排他性，這種排他性可能不會

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有效地保護產品免受競爭，因為具有不同活性部分的不同藥物仍然可以被批准用於相同的條件，即使是孤兒藥物名稱。即使在一種孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為，後一種藥物在臨牀上更安全、更有效，或者對患者護理有重大貢獻，則FDA隨後可以批准具有相同活性部分的相同藥物用於相同的疾病。指定孤兒藥物既不會縮短藥物或生物製品的研發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物或生物製品帶來任何優勢。

此外，FDA對孤兒藥物排他性範圍的解釋可能會改變。FDA對《孤兒藥物法案》的長期解釋是，排他性僅限於該藥物實際獲得批准的孤兒適應症。因此，排他性的範圍一直很窄，只受到保護，不受來自相同“使用或適應症”的競爭，而不是更廣泛的“疾病或狀況”的競爭。我們獲得和維護孤兒藥物指定的能力及其帶來的好處，包括孤兒藥物的排他性，可能會對我們的財務業績產生重大影響。

我們可能會從FDA為我們的一個或多個候選產品尋求突破性治療認證，但我們可能不會收到這樣的認證，即使我們收到了，這樣的認證實際上也可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准過程。

我們可能會尋求FDA對我們的一些候選產品進行突破性的治療指定。指定為突破性療法是FDA的自由裁量權。因此，即使我們認為我們的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不進行此類指定。在任何情況下，與根據FDA傳統程序考慮批准的藥物相比，收到針對候選產品的突破性治療指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA最終批准。此外，即使我們的候選產品之一被指定為突破性療法，FDA稍後可能會決定該候選產品不再符合指定條件，該指定可能會被撤銷。見“企業--政府監管--加速發展和審查計劃”。

我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求快速通道認證，但我們可能不會獲得此類認證，即使我們獲得了此類認證，此類認證也可能實際上不會帶來更快的開發或監管審查或審批過程。

如果候選產品用於治療嚴重疾病，並且非臨牀或臨牀數據顯示有可能解決這種疾病未得到滿足的醫療需求，產品贊助商可以申請FDA Fast Track稱號。如果我們為候選產品尋求快速通道認證，我們可能無法獲得FDA的認證。然而，即使我們獲得了Fast Track認證，Fast Track認證也不能確保我們在任何特定的時間範圍內或根本不能獲得營銷批准。與傳統的FDA程序相比，我們可能不會體驗到快速通道指定的更快的開發或監管審查或批准過程。此外，如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤回該指定。僅有快速通道指定並不能保證符合FDA優先審查程序的資格。見“企業--政府監管--加速發展和審查計劃”。

我們可能會嘗試加快對我們的候選產品的審批。如果我們無法獲得加速批准，我們可能需要進行超出我們預期的臨牀試驗，或者我們的關鍵臨牀試驗的規模和持續時間可能比當前計劃的更長，這可能會增加獲得批准的費用，降低獲得批准的可能性，和/或推遲獲得必要的上市批准的時間。即使我們得到FDA的加速批准，FDA也可能要求我們進行驗證性試驗，以驗證臨牀益處。如果我們的驗證性試驗沒有證實臨牀益處，或者如果我們不符合嚴格的批准後要求，FDA可能會尋求撤銷加速批准。

我們可能會為我們的候選產品尋求加速批准。FDA可能會加速批准用於治療嚴重或危及生命疾病的產品，該產品與現有療法相比具有有意義的治療優勢，並證明對替代終點或中間臨牀終點的影響，可以合理預測臨牀獲益。FDA認為臨牀獲益是在特定疾病背景下具有臨牀意義的積極治療效果。如果獲得批准，加速批准可能取決於申辦者同意以勤勉的方式進行額外的批准後確證性研究，以驗證和描述藥物對不可逆發病率或死亡率或其他臨牀獲益的預測影響。根據2022年《食品和藥物綜合改革法案》，FDA可能會酌情要求在批准前或批准後的特定時間內進行此類研究。FDA可能要求在提交加速批准申請之前啟動或實質性進行任何此類確證性研究。如果此類批准後研究未能證實該藥物相對於其風險的臨牀益處，FDA可能會撤回對該藥物的批准。如果我們選擇加速審批，則無法保證FDA會同意我們提出的主要終點是適當的替代終點

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終點。同樣，也不能保證在FDA後續反饋後，我們將繼續尋求加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，即使我們最初決定這樣做。此外，如果我們提交加速批准申請，則無法保證該申請將被接受或及時獲得批准，或根本無法保證。FDA還可能要求我們在考慮我們的申請或批准任何類型的申請之前進行進一步的研究或試驗。我們可能無法及時滿足FDA的要求，這將導致延遲，或者由於FDA認為我們的提交不完整而無法獲得批准。

即使我們獲得FDA的加速批准，我們也將受到嚴格的批准後要求，包括在傳播之前向FDA提交所有宣傳材料。FDA可能會要求我們進行驗證性研究，以驗證預測的臨牀獲益。FDA可以出於多種原因撤銷加速批准，包括我們未能盡職調查進行任何必要的批准後研究，或此類研究無法確認預測的臨牀獲益。未能獲得候選產品的加速批准或任何其他形式的加速審查或批准可能導致該候選產品上市前的時間延長，增加該候選產品的開發成本，並損害我們在市場上的競爭地位。

即使我們獲得了候選產品的監管批准，我們仍將遵守持續的監管要求。

如果我們的任何候選產品獲得批准，我們將在製造、標籤、包裝、儲存、廣告、促銷、採樣、記錄保存、上市後臨牀試驗的進行以及安全性、有效性和其他批准後信息的提交方面遵守持續的監管要求，包括美國聯邦和州的要求，以及EMA和類似外國監管機構的要求。見“企業-政府監管-加快發展和審查方案”和“企業-政府監管-歐盟的監管”。

我們收到的候選產品的任何監管批准可能會受到產品上市的批准適應症或批准條件的限制，或包含潛在昂貴的上市後測試要求，包括4期臨牀試驗和監測，以監測上市產品的安全性和有效性。我們將被要求向FDA、EMA和類似的外國監管機構報告不良反應和生產問題（如有）。任何新的立法都可能導致產品開發或商業化的延遲，或增加確保合規的成本。如果我們最初對候選產品的上市批准獲得FDA的加速批准，我們可能需要進行成功的上市後臨牀試驗，以確認我們產品的臨牀益處。不成功的上市後臨牀試驗或未能完成此類試驗可能導致撤回上市許可。任何政府對涉嫌違法行為的調查都將要求我們花費大量時間和資源進行迴應，並可能產生負面宣傳。任何未能遵守持續監管要求的行為都可能對我們開發和商業化我們產品的能力產生重大不利影響，公司價值和我們的經營業績也將受到不利影響。此外，如果我們能夠獲得任何候選藥物的加速批准，FDA可能會要求我們進行驗證性研究，以驗證預測的臨牀益處。美國以外的其他監管機構可能有類似的要求。驗證性研究的結果可能不支持臨牀獲益，這可能導致撤銷批准。在加速批准下運營時，我們將受到某些限制，而這些限制在獲得常規批准時不會受到。

醫療保健立法改革措施可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響，當前和未來的立法可能會增加我們和任何合作者獲得我們候選藥物的營銷批准並將其商業化的難度和成本，並影響我們或他們可能獲得的價格。

在美國，已經並將繼續有許多立法倡議來控制醫療成本。例如，2010年3月，ACA獲得通過，該法案旨在大幅改變政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式，並對美國製藥業產生重大影響。最近，2022年8月16日，總裁·拜登將愛爾蘭共和軍簽署為法律，其中包括幾項旨在降低處方藥成本的措施和相關的醫療改革。參見“商業--醫療改革”。

政府對製造商為其上市產品設定價格的方式進行了更嚴格的審查，導致最近國會進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的產品報銷方法。我們預計，未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，特別是考慮到新的總統政府，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療保健治療支付的金額，這可能導致

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對我們的候選產品的需求減少或額外的定價壓力。我們不能確定是否會發布或頒佈與愛爾蘭共和軍相關的額外立法或規則制定，或者如果有的話，這些變化將對我們的任何候選藥物的盈利能力產生什麼影響，如果批准用於商業用途的話。

我們可能直接或間接地受到外國、聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、虛假索賠法律以及醫療信息隱私和安全法律的約束。如果我們不能或沒有完全遵守這些法律，我們可能面臨重大處罰、制裁或其他責任。

我們的業務可能受到各種外國、聯邦和州的欺詐和濫用法律的約束，包括但不限於聯邦反回扣法規、聯邦虛假索賠法案、醫生支付陽光法案、歐盟的GDPR和其他法規。這些法律可能會影響我們與醫療保健專業人員的關係，以及我們擬議的銷售、營銷和教育計劃。此外，我們可能受到聯邦政府和我們開展業務所在州的患者隱私法規的約束。請參閲“業務-其他規定”。

如果我們的運營被發現違反了上述任何法律或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到懲罰，包括重大的民事、刑事和行政處罰、返還、損害賠償、罰款、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收入、被排除在參與政府醫療保健計劃之外，例如聯邦醫療保險和醫療補助、監禁、額外的報告要求和/或監督(如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控)，以及我們業務的削減或重組，任何這些都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。

如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生成本，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。

我們的研發活動以及我們的第三方製造商和供應商的活動涉及危險材料的受控儲存、使用和處置，包括我們候選產品的成分和其他危險化合物。我們以及我們的製造商和供應商必須遵守有關這些危險材料的使用、製造、儲存、處理和處置的法律法規。在某些情況下，這些危險材料和使用它們產生的各種廢物儲存在我們和我們製造商的設施中，等待使用和處置。我們無法消除污染風險，這可能會導致我們的商業化努力、研發努力和業務運營中斷，並造成環境破壞，從而導致成本高昂的清理工作，並根據管理這些材料和指定廢物的使用、儲存、處理和處置的適用法律和法規承擔責任。儘管我們相信我們和我們的第三方製造商在處理和處置這些材料時使用的安全程序大體上符合這些法律法規規定的標準，但我們不能保證情況確實如此，也不能消除這些材料意外污染或傷害的風險。在這種情況下，我們可能要對由此產生的任何損害承擔責任，並且這種責任可能超出我們的資源範圍，州、聯邦或其他適用機構可能會減少我們對特定材料的使用和/或中斷我們的業務運營。此外，環境法律法規復雜，變化頻繁，並有變得更加嚴格的趨勢。我們無法預測此類變化的影響，也無法確定我們未來的合規情況。我們目前不承保生物或危險廢物保險。

不遵守現有或未來與隱私或數據安全相關的法律和法規可能會導致政府執法行動(可能包括民事或刑事罰款或處罰)、私人訴訟、其他責任和/或負面宣傳。遵守或不遵守此類法律可能會增加我們產品和服務的成本，可能會限制它們的使用或採用，否則可能會對我們的經營業績和業務產生負面影響。

隨着聯邦、州和外國政府繼續採用或修改涉及數據隱私和安全以及此類數據的收集、處理、存儲、傳輸和使用的新法律和法規，對個人數據或個人信息處理的監管正在演變。我們、我們的合作者和我們的服務提供商可能受到當前、新的或修改的聯邦、州和外國數據保護法律和法規的約束(例如，涉及數據隱私和數據安全的法律和法規，包括但不限於健康數據)。這些新的或擬議的法律和法規受到不同解釋的影響，在不同司法管轄區之間可能不一致，關於實施和合規做法的指導意見經常被更新或以其他方式修訂，這增加了處理個人數據的複雜性。這些和其他要求可能會要求我們或我們的協作者產生額外成本以實現合規，限制我們的競爭力，使我們有必要接受合同中更繁重的義務，限制我們使用、存儲、傳輸和處理數據的能力，影響我們或我們的協作者處理或使用數據以支持提供我們的產品或服務的能力，影響我們或我們的協作者提供我們的產品和服務或在某些地點運營的能力，導致監管機構拒絕、限制或

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中斷我們的臨牀試驗活動，導致費用增加，減少對我們產品和服務的總體需求，並使其更難滿足客户或合作者的期望或承諾。請參閲“業務-其他規定”。

不遵守美國和外國的數據保護法律和法規可能會導致政府調查和執法行動(可能包括民事或刑事處罰、罰款或制裁)、私人訴訟和/或負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。此外，我們或我們的合作者獲取信息的患者或受試者，以及與我們共享此信息的提供者，可能會在合同上限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權，或即使我們不承擔責任，也未能遵守數據保護法或適用的隱私通知，這可能是昂貴和耗時的辯護，並可能導致負面宣傳，可能損害我們的業務。我們的第三方協作者、服務提供商、承包商或顧問未能遵守與數據隱私或安全相關的適用法律、法規或合同義務，可能會導致政府實體或其他人對我們提起訴訟。

我們可能會發布有關收集、處理、使用和披露個人信息和/或其他機密信息的隱私政策和其他文檔。儘管我們努力遵守我們發佈的政策和其他文檔，但我們有時可能無法遵守，或可能被視為未能遵守。此外，儘管我們做出了努力，但如果我們的員工或供應商未能遵守我們發佈的政策和文檔，我們可能無法成功實現合規。如果這些失敗被發現是欺騙性的、不公平的或歪曲我們的實際做法，可能會使我們受到潛在的外國、當地、州和聯邦的行動。此外，我們或我們的合作伙伴獲取信息的對象，以及與我們共享這些信息的提供者，可能會在合同上限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權，或即使我們不承擔責任，也未能遵守數據保護法或適用的隱私通知，這可能是昂貴和耗時的辯護，並可能導致負面宣傳，可能損害我們的業務。這些事項中的任何一項都可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。

與我們候選產品商業化相關的風險

如果我們無法建立商業製造、銷售和營銷能力，或與第三方達成協議，以商業方式製造、營銷和銷售我們的候選產品，我們可能無法產生任何收入。

儘管我們的一些員工可能受僱於過去推出過醫藥產品的公司，但我們沒有為我們的候選產品建立商業製造關係或銷售和營銷我們的經驗，我們目前也沒有商業製造關係或營銷或銷售組織。要將我們的開發計劃可能產生的任何產品成功商業化，我們需要找到一個或多個合作伙伴將我們的產品商業化，或者投資並開發這些功能，無論是我們自己還是與其他人合作，這將是昂貴、困難和耗時的。未能或延遲與第三方達成協議以營銷或銷售我們的候選產品，或及時開發我們的內部商業化能力，都可能對我們產品的推出和成功潛力產生不利影響。

如果商業化合作夥伴沒有投入足夠的資源將我們未來的產品商業化，而我們無法自行開發必要的營銷和銷售能力，我們將無法產生足夠的產品收入來維持或發展我們的業務。我們可能會與目前擁有廣泛且資金雄厚的營銷和銷售業務的公司競爭，特別是在我們的候選產品所面向的市場。如果沒有適當的能力，無論是直接或通過第三方合作伙伴，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。

我們可能會嘗試在未來與我們的候選產品進行合作，但我們可能無法這樣做，這可能會導致我們改變開發和商業化計劃。

我們可能會嘗試就我們的計劃與第三方建立戰略合作關係、創建合資企業或達成許可協議，我們認為這些計劃將補充或擴大我們現有的業務。在尋找合適的戰略合作伙伴方面，我們可能會面臨激烈的競爭，而確保合適條款的談判過程既耗時又複雜。我們可能無法以我們可以接受的條款為任何候選產品和計劃建立這樣的戰略合作關係。這可能是因為我們的候選產品和計劃可能被認為處於合作努力的開發早期階段，我們的研發渠道可能被視為不足，競爭或知識產權格局可能被視為過於激烈或風險，和/或第三方可能不認為我們的候選產品和計劃具有足夠的商業化潛力，包括可能具有足夠的安全性和有效性。

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即使我們能夠成功地就我們的候選產品的開發或商業化達成合作，我們也不能保證這樣的合作將會成功。在尋找合適的合作伙伴和達成開發和/或商業化我們候選產品的協議方面的任何延誤都可能推遲我們候選產品的開發或商業化，這可能會降低它們的競爭力，即使它們進入市場。如果沒有戰略合作伙伴，我們將需要自費進行開發和/或商業化活動。如果我們選擇自己資助和從事開發和/或商業化活動，我們可能需要獲得更多的專業知識和額外的資本，而這些可能是我們無法接受的條件或根本無法獲得的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發我們的候選產品或將它們推向市場，我們的業務可能會受到實質性的不利影響。

我們面臨着激烈的競爭，我們的競爭對手可能比我們更快或更成功地發現、開發或商業化產品。

新藥產品的開發和商業化競爭激烈，特別是在TED的治療方面。在我們的候選產品方面，我們面臨着來自世界各地主要製藥公司、專業製藥公司、生物技術公司、大學和其他研究機構的競爭。我們知道，除其他公司外，以下公司已經上市或正在開發治療TED的藥物：Amgen，Immunovant，Inc.，Harbour BioMed，Acelyrin，Inc.和Sling Treateutics，Inc.如果獲得批准，VRDN-001和VRDN-003也將與治療TED的非專利藥物競爭，如皮質類固醇，這些藥物是為治療TED開出的處方和手術程序。我們還了解到，除其他公司外，下列公司可能已上市或正在開發抗FcRN藥物：Argenx、UCB S.A.、強生的揚森製藥公司、免疫藥物公司和阿斯利康/阿利康製藥公司。此外，FcRN類別中有20多種已宣佈或正在開發的適應症。根據我們選擇開發VRDN-006和VRDN-008的適應症，可能會有來自市場上的和開發中的針對其他機制的治療藥物的進一步競爭，例如補體抑制、T細胞抑制劑、抗1L-6和其他作用機制。

與目前批准的藥物或競爭對手目前正在開發的產品相比，我們的候選產品可能表現出較差的療效和安全性。我們的競爭對手可能會成功地開發、獲取或許可比我們目前正在開發或可能開發的候選產品更有效或成本更低的技術和藥物產品，這可能會使我們的候選產品過時且不具競爭力。我們的競爭對手也可能採用與我們類似的許可和開發戰略，開發現有的用於治療TED的抗IGF-1R單抗。如果任何競爭對手能夠以更有效的方式實施這一戰略，那麼對我們的候選產品的需求可能會減少(如果有)。

我們的許多競爭對手擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更多的研發人員和經驗豐富的營銷和製造組織。第三方付款人，包括政府和私營保險公司，也可能鼓勵使用仿製產品。例如，如果VRDN-001獲得批准，其定價可能會比其他競爭產品高出很多。這可能會使VRDN-001或任何其他未來產品難以與這些產品競爭。

如果我們的競爭對手比我們更快地獲得FDA、EMA或類似的外國監管機構對其候選產品的營銷批准，可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。

我們的許多競爭對手擁有比我們更多的知名度以及財務、製造、營銷、研究和藥物開發資源。生物技術和製藥行業的更多合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們的競爭對手身上。例如，2023年10月，安進公司完成了對Horizon的收購，這可能會對TED的臨牀試驗和治療的競爭格局產生重大影響。大型製藥公司尤其在臨牀前和臨牀試驗以及獲得藥品監管批准方面擁有廣泛的專業知識。此外，學術機構、政府機構和其他進行研究的公共和私人組織可以就具有潛在競爭力的產品或技術尋求專利保護。這些組織還可能與我們的競爭對手建立獨家協作或許可關係。如果我們的候選產品不能有效地與現有的治療方案或目前正在開發的未來產品競爭，這將損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。

我們目前或未來的任何候選產品的商業成功將取決於醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人對市場的接受程度。

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即使獲得了FDA、EMA和類似的外國監管機構的批准，我們產品的商業成功在一定程度上也將取決於醫療保健提供者、患者和第三方付款人是否接受我們的候選產品在醫療上有用、成本效益高和安全。我們向市場推出的任何產品都可能無法獲得醫生、患者和第三方付款人的市場接受。市場對我們任何產品的接受程度將取決於許多因素，包括但不限於：

•臨牀試驗中證明的該產品的有效性或安全性，以及與競爭療法相比的潛在優勢；

•疾病的流行程度和嚴重程度以及任何副作用；

•批准的臨牀適應症，包括產品批准的標籤中包含的任何限制或警告；

•管理的方便性和簡便性；

•治療費用；

•患者和醫生接受這些治療的意願；

•醫生對這些療法的風險和收益的感知比率，以及醫生根據這些風險和收益向患者推薦這些療法的意願；

•產品的市場、銷售和分銷支持；

•關於我們的產品或競爭產品和治療的宣傳；以及

•第三方付款人覆蓋範圍和適當補償的定價和可用性。

即使一種產品在獲得批准後表現出良好的療效和安全性，市場對該產品的接受程度仍然不確定。如果獲得批准，我們可能無法滲透現有的TED市場，併成功地將我們的候選產品商業化。教育醫療界和第三方付款人瞭解產品的好處的努力可能需要大量投資和資源，而且可能永遠不會成功。如果我們的產品無法獲得醫生、患者、第三方付款人和其他醫療保健提供者的足夠接受程度，我們將無法產生足夠的收入來實現或保持盈利。

此外，TED療法的市場可能無法繼續增長，或可能萎縮，這可能會影響我們候選產品的商業可行性，並可能對任何經批准的產品的收入產生負面影響。例如，Tepezza®的銷售額可能會下降，這可能會導致我們的業務受到負面影響。

我們在確定、許可、發現、開發或商業化其他候選產品的任何努力中可能都不會成功。

儘管我們的大量工作將集中在臨牀測試、潛在的批准和現有候選產品的商業化上，但我們業務的成功也將部分取決於我們識別、許可、發現、開發或商業化其他候選產品的能力。確定新產品候選產品的研究計劃需要大量的技術、財政和人力資源。我們可能會將我們的努力和資源集中在最終被證明不成功的潛在計劃或產品候選上。我們的研究計劃或許可工作可能無法產生更多用於臨牀開發和商業化的候選產品，原因有很多，包括但不限於：

•我們的研究或業務開發方法或搜索標準和流程可能無法成功識別潛在的候選產品；

•我們可能不能或不願意收集足夠的資源來獲得或發現更多的候選產品；

•我們的候選產品可能在臨牀前或臨牀測試中不會成功；

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•我們潛在的候選產品可能被證明具有有害的副作用或可能具有其他特徵，使產品無法銷售或不太可能獲得上市批准；

•競爭對手可能會開發替代產品，使我們的候選產品過時或吸引力降低；

•我們開發的候選產品可能受到第三方專利或其他專有權的保護；

•候選產品的市場可能會在我們的計劃期間發生變化，因此這樣的產品可能會變得不合理，無法繼續開發；

•候選產品可能不能以可接受的成本進行商業批量生產，或者根本不能；以及

•候選產品可能不會被患者、醫學界或第三方付款人接受為安全有效。

如果發生上述任何事件，我們可能會被迫放棄一個或多個計劃的開發工作，或者我們可能無法識別、許可、發現、開發或商業化其他候選產品，這將對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響，並可能導致我們停止運營。

如果我們的產品沒有獲得或維持足夠的報銷或保險，可能會限制我們營銷這些產品的能力，並降低我們創造收入的能力。

我們批准的產品的定價、承保範圍和報銷(如果有)必須足以支持我們的商業努力和其他開發計劃，並且第三方付款人(包括政府醫療保健計劃、健康維護組織、私人保險公司和其他醫療管理組織)的承保範圍和報銷充足，對於大多數患者能夠負擔得起昂貴的治療至關重要。我們批准的產品(如果有)的銷售在很大程度上取決於我們批准的產品(如果有)的成本將在多大程度上由第三方付款人支付或報銷，無論是在國內還是在國外。如果沒有保險和報銷，或者只有有限的金額，我們可能不得不免費補貼或提供產品，或者我們可能無法成功地將我們的產品商業化。請參閲“業務-承保和報銷”。

在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格控制和其他價格限制性法規的約束，我們認為，歐洲、加拿大和其他國家對成本控制舉措的日益重視已經並將繼續給產品的定價和使用帶來壓力。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，產品價格受到不同的價格控制機制的制約。價格控制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠對產品收取的費用(如果有的話)。因此，在美國以外的市場，潛在收入可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。

我們預計將面臨與產品相關的定價壓力，原因是管理型醫療保健的趨勢越來越大，包括健康維護組織的影響力越來越大，以及額外的立法變化。醫療費用特別是處方藥的下行壓力總體上有所增加，預計未來還會繼續增加。因此，即使我們的產品獲得監管部門的批准，其盈利能力也可能更難實現。

與我們的業務運營相關的風險

我們未來的成功在一定程度上取決於我們吸引、留住和激勵合格人才的能力。如果我們失去關鍵人員，或者如果我們不能招聘更多的高技能人員，我們開發產品候選人的能力將受到損害，我們的業務可能會受到損害。

我們能否在競爭激烈的生物技術和製藥行業中競爭，在很大程度上取決於我們能否吸引和留住具有特定主題專業知識的高素質管理、科學和醫療人員。我們高度依賴我們的管理團隊。失去關鍵人員的服務，以及我們無法找到合適的替代者，可能會導致我們候選產品的開發延遲，並損害我們的業務。

除非我們能夠有效地取代離職員工，否則我們可能需要現有員工填補額外的角色，這可能會過度擴大他們的責任。因此，我們可能會經歷由於員工過度工作而導致的流動率增加。由於時間和資源的限制，員工也可能無法有效地履行這些多重角色。此外，如果我們無法留住關鍵人員，我們可能需要為這些員工以前扮演的角色提供保險

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顧問。這些顧問可能缺乏與離職員工相同的技能和表現，因此，我們的臨牀試驗可能會延長、推遲或終止，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准，也可能無法以其他方式促進我們的業務。

我們主要在馬薩諸塞州開展業務。該地區是許多其他生物製藥公司以及許多學術和研究機構的總部。目前，我們的行業缺乏高素質的人才，這種情況可能會持續下去。我們市場對技術人員的競爭非常激烈，可能會限制我們以可接受的條件聘用和留住高素質人員的能力，甚至根本不能。

為了吸引有價值的員工留在我們公司，除了工資和現金激勵外，我們可能會授予股權獎勵，這些獎勵隨着時間的推移而授予，或者在實現某些預先設定的里程碑時授予。股權獎勵對員工的價值一直並可能繼續受到我們股價波動的重大影響，這些波動超出了我們的控制範圍，這些股權獎勵隨時可能不足以抵消其他公司提供的更有利可圖的報價。儘管我們努力留住有價值的員工，但他們可能會在短時間內終止與我們的僱傭關係。雖然我們與我們的關鍵員工有僱傭協議，但這些協議規定可以隨意僱用，這意味着我們的任何員工都可以在任何時候離開我們的工作崗位，無論是否通知。我們不為這些個人或我們任何其他員工的生命維持“關鍵人物”保險單。

我們將需要擴大我們的組織，我們可能會在管理這種增長方面遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。

隨着我們的開發和商業化計劃和戰略的發展，我們預計需要額外的管理、運營、銷售、營銷、財務、法律和其他資源。我們的管理層可能需要將不成比例的注意力從我們的日常活動中轉移出來，並投入大量的時間來管理這些增長活動。我們可能無法有效地管理我們的業務擴張，這可能導致我們的基礎設施薄弱、運營失誤、失去商機、員工流失以及剩餘員工的生產力下降。我們的預期增長可能需要大量的資本支出，並可能從其他項目中轉移財務資源，例如開發額外的候選產品。如果我們的管理層無法有效地管理我們的增長，我們的費用可能會增加超過預期，我們產生和/或增加收入的能力可能會降低，我們可能無法實施我們的業務戰略。我們未來的財務表現以及我們將候選產品商業化和有效競爭的能力將部分取決於我們有效管理任何未來增長的能力。

不穩定的市場及經濟狀況、通脹、利率上升、自然災害、公共衞生危機（如COVID-19疫情）、政治危機、地緣政治事件（如烏克蘭危機）或其他宏觀經濟狀況，可能對我們的業務及財務狀況造成嚴重不利影響。

過去幾十年，全球經濟（包括信貸及金融市場）在不同時間點經歷極端波動及幹擾，包括（其中包括）流動性及信貸供應減少、消費者信心下降、經濟增長放緩、供應鏈短缺、通脹率上升、利率上升及經濟穩定性的不確定性。例如，COVID-19疫情導致廣泛失業、經濟放緩及資本市場極度波動。美聯儲已經多次加息，以應對對通脹的擔憂，它可能會再次加息。利率上升，加上政府開支減少和金融市場波動，可能會增加經濟的不確定性，影響消費者支出。同樣，俄羅斯和烏克蘭之間持續的軍事衝突、中國和臺灣之間日益緊張的關係、以色列和周邊地區的衝突以及美國國內的緊張局勢（包括即將到來的美國總統大選），都給資本市場帶來了巨大的波動，並可能進一步影響全球經濟，包括全球供應鏈的中斷。任何此類波動和中斷可能會對我們的業務或我們所依賴的第三方產生不利影響。如果股票和信貸市場惡化，包括由於政治動盪或戰爭，可能會使任何必要的債務或股票融資更難完成，成本更高，稀釋作用更大。未能及時以優惠條款獲得任何必要的融資可能會對我們的增長戰略、財務業績和股價產生重大不利影響，並可能要求我們推遲或放棄開發或商業化計劃。此外，在這種情況下，我們的一家或多家服務提供商、製造商或其他合作伙伴可能無法生存或無法履行其對我們的承諾，這可能直接影響我們按計劃和預算實現運營目標的能力。

我們已經經歷過並可能在未來經歷因此類宏觀經濟條件而導致的中斷，包括在啟動或擴大臨牀試驗以及生產足夠數量的材料方面的延遲或困難。該等事件中的任何一項或多項可能對我們的經營業績及財務狀況產生重大不利影響。

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Hercules貸款及抵押協議載有若干可能對我們的營運造成不利影響的契諾，倘發生違約事件，我們可能被迫提早償還任何未償還債務，且可能在我們並無足夠資本履行此責任時償還。

根據大力神貸款和擔保協議，我們已質押了除知識產權以外的幾乎所有資產。此外，大力神貸款和擔保協議包含某些肯定和否定的公約，可以防止我們在未經貸款人同意的情況下采取某些行動。這些公約可能會限制我們經營業務的靈活性，以及我們採取可能對我們和我們的股東有利的行動的能力。大力神貸款和擔保協議還包含慣例的肯定和否定契約，除某些例外情況外，這些契約限制了我們產生債務、授予留置權、進行合併或合併、與關聯公司進行交易或出售我們全部或部分財產、業務或資產的能力。《大力神貸款和擔保協議》包含違約的慣例事件。一旦違約事件發生並持續，根據Hercules貸款和擔保協議到期的所有金額(在破產或破產事件的情況下)，或可能(在所有其他違約事件的情況下，根據Hercules的選擇)立即到期和應付。如果發生大力神貸款和擔保協議下的違約事件，我們可能被要求立即償還任何未償債務。如果我們無法償還此類債務，貸款人將能夠取消擔保抵押品的抵押品贖回權，包括我們的現金賬户，並採取大力神貸款和擔保協議允許的其他補救措施。即使我們能夠在違約時償還任何債務，償還這些款項也可能大幅減少我們的營運資本，並削弱我們按計劃運營的能力。

我們的信息技術和存儲系統或我們所依賴的第三方的系統出現故障，可能會嚴重擾亂我們的業務運營，並對我們的財務狀況產生不利影響。

我們執行業務計劃和維持運營的能力取決於我們的信息技術(IT)系統或我們所依賴的第三方系統的持續和不間斷的性能。IT系統容易受到各種來源的風險和損害，包括電信或網絡故障、惡意人為行為和自然災害(如龍捲風、地震或火災)。此外，儘管採取了網絡安全和備份措施，但我們和我們供應商的一些服務器可能容易受到物理或電子入侵，包括網絡攻擊、計算機病毒和類似的破壞性問題。犯罪分子用來攻擊計算機系統的技術複雜，變化頻繁，可能來自世界上監管較少的偏遠地區。因此，我們可能無法主動解決這些技術或實施足夠的預防措施。如果IT系統遭到破壞，我們可能會面臨罰款、損害賠償、訴訟和執法行動，我們可能會丟失商業機密，如果發生這種情況，可能會損害我們的業務。儘管預防措施旨在防止可能影響IT系統的意外問題，但持續或反覆的系統故障中斷了我們生成和維護數據的能力，可能會對我們的業務運營能力產生不利影響。此外，我們的系統故障、維護問題、升級或過渡到新平臺或安全漏洞都可能導致延遲並降低我們的運營效率。對此類問題的補救可能會導致大量計劃外的資本投資。

此外，我們供應鏈中的各方可能在單一地點運營，增加了它們在自然災害或其他突發、不可預見和嚴重不良事件中的脆弱性。如果這樣的事件影響到我們的供應鏈，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

數據泄露、安全事件或其他未經授權的網絡入侵或訪問可能允許未經授權訪問我們的網絡或數據，這可能導致我們的臨牀試驗嚴重中斷，損害我們的聲譽，損害我們的業務，產生額外的責任，並對我們的財務業績或運營業績產生不利影響。

近年來，我們的信息網絡和系統以及我們的服務提供商或合作者面臨的網絡安全威脅總體上在複雜性、規模和頻率方面都有所增加。除了自然災害、電信和電氣故障、傳統計算機黑客、惡意代碼(如惡意軟件、病毒、蠕蟲和勒索軟件)、員工錯誤、盜竊或濫用、密碼噴灑、網絡釣魚和分佈式拒絕服務攻擊等威脅外，我們現在還面臨來自複雜的民族國家和民族國家支持的參與者的威脅，他們參與攻擊(包括高級持續威脅入侵)，增加了我們的內部網絡和系統、我們的第三方服務提供商、我們的合作者及其存儲和處理的信息的風險。儘管我們已經實施了技術和組織安全措施，並作出了其他重大努力來防範這種威脅，但我們幾乎不可能完全減輕這些風險。我們集成到內部網絡和系統中的安全措施旨在檢測未經授權的活動並防止或最大限度地減少安全事件或違規行為，這些措施可能無法發揮預期的作用，或者可能不足以保護我們的內部網絡和平臺免受某些威脅。此外，用於獲得對其中存儲數據或通過其傳輸數據的網絡的未經授權訪問的技術通常頻繁地改變

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在向目標發射之前不會被識別。因此，我們可能無法預測這些技術或實施足夠的預防措施來防止此類事件發生。

此外，影響我們或我們當前或未來的合作者或第三方服務提供商的安全事件或漏洞可能會導致未經授權訪問、披露或丟失我們處理的信息。這反過來可能需要根據適用的數據隱私法規或合同進行通知，並可能導致訴訟、政府審計、調查、罰款、處罰和其他可能的責任，損害我們與合作者的關係，觸發賠償和其他合同義務，導致我們產生調查、緩解和補救費用，對我們進行臨牀試驗的能力產生負面影響，並造成聲譽損害。例如，我們候選產品的臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。

我們可能沒有為安全事件或漏洞或信息系統故障提供足夠的保險。如果對我們提出的一項或多項超出我們可用保險範圍的大額索賠獲得成功，或導致我們的保單發生變化(包括增加保費或實施大額免賠額或共同保險要求)，可能會對我們的業務產生不利影響。此外，我們不能確定任何現有的保險範圍和錯誤和遺漏的保險範圍將繼續以可接受的條款提供，或者我們的保險公司不會拒絕任何未來索賠的保險。

我們或我們的員工、代表、承包商、顧問、合作者或其他第三方服務提供商未能或被認為未能遵守我們的數據隱私、安全、保護或機密性，或對任何數據安全事件、違規或其他未經授權訪問、獲取或披露敏感信息(包括但不限於個人信息)做出迴應，可能會導致我們承擔額外成本和/或責任，包括政府調查、執法行動、監管罰款、訴訟、業務成本或對我們聲譽的損害。這些事件中的任何一個都可能對我們的聲譽、業務、財務狀況或經營業績造成損害。

我們利用淨營業虧損結轉及某些其他税務屬性抵銷未來應課税收入或税款的能力可能有限。

我們的淨營業虧損(“NOL”)結轉可能到期而未使用，並且由於其有限的期限或美國税法的限制而無法抵銷未來的所得税負債。根據適用的美國税法，我們在2017年12月31日或之前的納税年度產生的NOL僅允許結轉20年。根據税法，我們在截至2017年12月31日的納税年度產生的聯邦NOL可以無限期結轉，但在2017年12月31日之後的納税年度產生的聯邦NOL的扣除額是有限的。目前還不確定各州是否以及在多大程度上會遵守税法。

此外，根據修訂後的1986年《國內税法》第382和383條以及州法律的相應規定，如果一家公司在三年內經歷了股權所有權按價值超過50%的“所有權變更”，該公司使用變更前的NOL結轉和其他變更前的税收屬性來抵銷變更後的收入或税款的能力可能會受到限制。我們對可能的所有權變更的最新分析是在截至2023年12月31日的某些税期內完成的。我們有可能在過去和將來經歷額外的所有權變更，這可能會導致我們的NOL和税收抵免結轉受到額外的限制。此外，在州一級，可能會有一段時間暫停使用或以其他方式限制使用淨營業虧損，這可能會加速或永久增加州應繳税款。因此，即使我們實現盈利，我們也可能無法利用我們的NOL結轉和某些其他税收屬性的實質性部分，這可能會對現金流和運營結果產生重大不利影響。

對我們或我們的客户不利的税收法律或法規的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。

新的收入、銷售、使用或其他税收法律、法規、規則、法規或法令可能隨時頒佈，這可能會對我們的業務運營和財務業績產生不利影響。此外，現有的税收法律、法規、規則、法規或條例可能被解釋、更改、修改或適用於我們。例如，《税法》對美國税法進行了許多重大修改。國税局和其他税務機關未來對税法的指導可能會影響我們，税法的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。此外，目前還不確定各州是否以及在多大程度上將遵守税法或任何新頒佈的聯邦税收立法。根據《税法》或未來的改革立法，公司税率的變化、與我們業務有關的遞延税淨資產的變現、外國收益的徵税以及費用的扣除可能會產生實質性影響

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這可能會導致大量的一次性費用，並可能增加我們未來在美國的税收支出。

我們的有效税率可能會波動，我們在税務管轄區產生的債務可能會超過應計金額。

我們在美國許多州和地區以及非美國司法管轄區都要納税。因此，我們的有效税率是由我們經營的不同地區的適用税率組合而成的。在編制我們的財務報表時，我們估計在每個這樣的地方將需要繳納的税款。然而，由於許多因素，包括對我們税務申報的審查和審計結果、我們無法與税務當局達成或維持可接受的協議、所得税會計核算的變化以及税法的變化，我們的有效税率可能與過去有所不同。這些因素中的任何一個都可能導致我們的實際税率與前幾個時期或我們目前的預期有很大不同，並可能導致納税義務超過我們財務報表中的應計金額。

與我們普通股所有權相關的風險

我們章程文件和特拉華州法律以及我們一些合同條款中的反收購條款可能會使收購我們變得更加困難，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們的管理層。

我們的公司註冊證書和章程中的規定可能會推遲或阻止收購或管理層的變更。這些條款包括禁止在獲得股東書面同意的情況下采取行動，以及董事會有權在未經股東批准的情況下發行優先股。此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款禁止持有我們已發行有表決權股票超過15%的股東與我們合併或合併。儘管我們相信這些條款將通過要求潛在的收購者與我們的董事會談判，從而提供一個接受更高出價的機會，但即使一些股東可能認為要約是有益的，這些條款也將適用。此外，這些規定可能會使股東更難更換負責任命管理層成員的董事會成員，從而挫敗或阻止我們的股東試圖更換或撤換現有管理層。

此外，我們A系列優先股的指定證書和我們在2020年發行的認股權證的規定可能會推遲或阻止對我們公司的控制權變更。在最初發行的A系列優先股仍有至少30%仍未發行的任何時候，吾等不得完成基本交易(定義見A系列優先股指定證書)、本公司與另一實體的任何合併或合併、向任何其他實體出售股票、或緊接交易後本公司的股東未持有本公司至少多數股本的其他業務組合，除非獲得A系列優先股當時已發行股票的大多數持有人的贊成票。截至2023年12月31日，A系列優先股當時的大部分流通股由與一個股東有關聯的實體持有。這一指定證書的規定可能會使我們更難進行任何上述交易。此外，根據該等認股權證，在某些情況下，如發生特定事件，包括合併、資產出售或某些其他控制權變更交易，各認股權證持有人有權要求吾等贖回該認股權證，其現金金額相等於該認股權證一部分的Black-Scholes價值。收購我們可能會觸發我們贖回認股權證的要求，這可能會使潛在收購者與我們進行商業合併交易的成本更高。

我們的章程規定，特拉華州衡平法院是我們與股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高管或其他員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。

我們的章程規定，除非我們以書面形式同意另一個法庭，否則特拉華州衡平法院是代表我們提起的任何衍生訴訟或法律程序的唯一和獨家法庭，任何聲稱我們的任何董事、高級管理人員或其他員工對我們或我們的股東負有受託責任的訴訟，任何根據特拉華州公司法、我們的公司註冊證書或我們的章程的任何條款對我們提出索賠的訴訟，或者任何根據內部事務原則對我們提出索賠的訴訟。我們的章程進一步規定，除非我們書面同意另一家法院，否則美國聯邦地區法院將是解決根據修訂後的1933年證券法(“證券法”)提出的任何訴因的獨家論壇。

雖然這些法院條款的選擇不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟，或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠，但法院條款的選擇可能會限制

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股東有能力在司法法庭上提出其認為有利於與我們或我們的董事、高管或其他員工發生糾紛的索賠，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管和其他員工的此類訴訟。如果法院發現附例中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用。

我們預計，在可預見的未來，我們不會支付任何現金股息。

目前的預期是，我們將保留未來的收益，如果有的話，為我們業務的發展和增長提供資金。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。

現有股東未來出售股份可能會導致我們的股票價格下跌。

如果我們的股東在法律對轉售的限制失效後在公開市場上出售或表示有意出售大量普通股，我們普通股的交易價格可能會下降。此外，在各種歸屬協議的規定以及證券法第144和701條的允許範圍內，受我們未償還期權約束的普通股股票將有資格在公開市場上出售。

未來出售和發行股票和債券可能會導致我們的股東進一步稀釋。

我們預計，我們將需要大量額外資本來資助我們目前和未來的運營，包括為我們的候選產品完成潛在的臨牀試驗。為了籌集資本，我們可以在一次或多次交易中以我們不時確定的價格和方式出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。因此，我們的股東可能會經歷額外的稀釋，這可能會導致我們的股票價格下跌。

此外，根據我們的股權激勵計劃，我們可以向我們的員工、董事和顧問授予股權獎勵併發行額外的普通股，根據這些計劃中的某些計劃，為未來發行預留的普通股數量將根據計劃的條款自動增加。在一定程度上，如果授予和行使新的期權，或者我們未來發行額外的普通股，我們的股東可能會經歷額外的稀釋，這可能會導致我們的股價下跌。

我們的主要股東擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大控制。

我們的董事、高級管理人員、5%的股東及其關聯公司目前實益擁有我們已發行的有表決權股票的相當大一部分。因此，這些股東有能力，也可能繼續有能力通過這種所有權地位來影響我們。這些股東可能能夠決定需要股東批准的部分或全部事項。例如，這些股東一起行動，可能能夠控制董事的選舉、組織文件的修改、任何合併、資產出售或其他重大公司交易的批准。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購提議或要約，您可能認為這些提議或要約符合您作為我們股東的最佳利益。

一般風險因素

我們普通股的市場價格在歷史上一直是波動的，未來我們普通股的市場價格可能會下降。

我們普通股的市場價格一直並可能繼續受到重大波動的影響。從歷史上看，處於早期階段的製藥、生物技術和其他生命科學公司的證券市場價格波動特別大。除了在本“風險因素”中其他地方描述的因素外，可能導致我們普通股市場價格大幅波動和大幅下跌的一些因素包括：

•未能達到或超過我們可能向公眾和投資界提供的財務和發展預測；

•負面結果，或從我們與監管機構的互動中感知到的負面結果，這些結果與我們的候選產品開發有關；

•公眾、立法機構、監管機構和投資界對製藥和生物技術行業的看法；

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•我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾；

•重大訴訟，包括專利或股東訴訟；

•如果證券或行業分析師沒有發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們對我們的業務和股票發表了不利或誤導性的意見；

•同類公司的市場估值變化；

•我們的候選產品可能的市場規模或感知的市場規模的變化;

•商業合作伙伴或競爭對手關於新商業產品、臨牀進展或缺乏臨牀進展、重要合同、商業關係或資本承諾的公告;

•引入與我們潛在產品競爭的技術創新或新療法；

•改變醫療保健支付制度的結構；以及

•我們財務業績的週期波動。

此外，資本市場總體上經歷了經常與個別公司的經營業績無關的大幅度波動，包括全球宏觀經濟總體狀況造成的波動。這些廣泛的市場波動也可能對我們普通股的交易價格產生不利影響。

在過去，隨着公司證券市場價格的波動，股東經常對這些公司提起集體證券訴訟。如果提起訴訟，可能會導致大量成本以及管理層的注意力和資源轉移，這可能會嚴重損害我們的業務和聲譽。

我們因遵守影響上市公司的法律和法規而產生成本和對管理層的要求。

我們承擔了與上市公司報告要求相關的重大法律、會計和其他費用。我們還承擔與公司治理要求相關的成本，包括2002年薩班斯-奧克斯利法案（“薩班斯-奧克斯利法案”）的要求，以及SEC和納斯達克股票市場有限責任公司（“納斯達克”）實施的規則。這些規則和條例增加了我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。該等規則及規例亦可能令我們難以購買董事及高級人員責任保險，且費用昂貴。因此，我們可能更難吸引及挽留合資格人士加入我們的董事會或擔任我們的行政人員，這可能會對投資者信心產生不利影響，並可能導致我們的業務或股價受損。

如果股票研究分析師不發表關於我們、我們的業務或我們的市場的研究或報告，或發表不利的研究或報告，我們的股價和交易量可能會下降。

我們普通股的交易市場受到股票研究分析師發佈的關於我們和我們業務的研究和報告的影響。股票研究分析師可以選擇不提供我們普通股的研究範圍，這種研究範圍的缺乏可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。如果我們確實有股票研究分析師的報道，我們將無法控制分析師或其報告中包含的內容和意見。如果一個或多個股票研究分析師下調我們的股票評級或發佈其他不利的評論或研究，我們的普通股價格可能會下跌。如果一個或多個股票研究分析師停止對我們的報道或未能定期發佈關於我們的報告，對我們普通股的需求可能會減少，這反過來可能會導致我們的股價或交易量下降。

如果我們未能保持適當和有效的內部控制，我們及時編制準確財務報表的能力可能會受到損害，投資者可能會對我們財務報告的準確性和完整性以及我們的市場價格失去信心。 普通股可能會受到負面影響。

我們遵守《證券交易法》、《薩班斯-奧克斯利法案》和納斯達克規則和條例的報告要求。薩班斯-奧克斯利法案要求我們保持有效的披露控制和程序，

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財務報告的內部控制。我們必須按照《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的要求，對財務報告的內部控制進行系統和流程評估和測試，以使管理層能夠在當年的年度報告中報告我們財務報告內部控制的有效性。這需要我們承擔大量的專業費用和內部成本，以擴大我們的會計和財務職能，我們花費大量的管理工作。我們可能難以於各期間及時符合該等報告要求。

我們可能會發現我們的內部財務和會計控制系統和程序中的弱點，這可能會導致我們的財務報表出現重大錯報。我們對財務報告的內部控制不會阻止或發現所有錯誤和欺詐。一個控制系統，無論設計和操作得多麼好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，保證控制系統的目標將會實現。由於所有控制系統的固有侷限性，任何控制評價都不能絕對保證不會發生因錯誤或舞弊而造成的錯誤陳述，也不能絕對保證所有控制問題和舞弊情況都會被發現。

如果我們不能遵守《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的要求，或者如果我們不能保持適當和有效的內部控制，可能會導致我們的財務報表出現重大錯誤陳述，而這些錯誤陳述無法及時預防或發現，這可能需要重述，導致我們受到納斯達克、SEC、或其他監管機構，導致投資者對我們的財務信息失去信心，或導致我們的股價下跌。

作為一家上市公司，我們會產生大量的法律、會計、保險和其他費用，我們的管理層和其他人員已經並將繼續需要投入大量的時間來執行作為上市公司運營所產生的合規計劃。我們還預計，由於不再是《交易法》第12 b-2條所定義的“較小的報告公司”，這些成本和合規舉措將繼續增加。

我們向大型加速申報機構的過渡以及遵守2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的規定一直是並將繼續是耗時且成本高昂的。我們無法在未來對財務報告保持有效的內部控制，可能會導致投資者對我們財務報告的準確性和完整性失去信心，並對我們普通股的市場價格產生負面影響。

作為一家上市公司，我們必須對財務報告保持內部控制，並報告此類內部控制中的任何重大缺陷。自2023年12月31日起，我們成為一家大型加速申報公司，《薩班斯-奧克斯利法案》第404條要求我們的獨立註冊會計師事務所證明我們對財務報告的內部控制的有效性。我們過渡到遵守《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的額外要求一直是並將繼續是耗時的，而且存在不合規的風險。此外，與遵守及執行該等及未來法律及相關規則下的程序有關的成本可能對我們的經營業績產生重大影響。

如果我們對財務報告的內部控制存在重大缺陷，我們可能無法及時發現錯誤，我們的財務報表可能存在重大錯誤陳述。如果我們發現財務報告內部控制存在重大缺陷，如果我們無法及時遵守《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的要求，如果我們無法斷言我們對財務報告的內部控制是有效的，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所無法對我們對財務報告的內部控制的有效性發表意見，報告，投資者可能會對我們財務報告的準確性和完整性失去信心，我們普通股的市場價格可能會受到負面影響。此外，我們可能會受到我們證券上市的任何證券交易所、SEC或其他監管機構的調查，這可能需要額外的財務和管理資源，這可能會對我們的業務產生不利影響。

項目1B。未解決的員工意見

沒有。

項目1C。網絡安全

在我們的日常業務過程中，我們收集、使用、存儲和傳輸數字機密、敏感、專有、個人和健康相關信息。安全維護這些信息和我們的信息技術系統對我們的運營和業務戰略至關重要。為此，我們實施了旨在評估、識別和

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管理在我們的信息技術系統上或通過我們的信息技術系統發生的潛在未經授權事件的風險，這些事件可能會對這些系統及其數據的保密性、完整性和可用性產生不利影響。這些流程由我們的信息技術團隊管理和監控，該團隊由我們的數字運營和設施副總裁領導，包括機制，控制，技術，系統和其他流程，旨在防止或減輕數據丟失，盜竊，濫用或影響數據的其他安全事件或漏洞，並保持穩定的信息技術環境。例如，我們進行網絡安全審計和持續的風險評估，包括對我們的關鍵技術供應商、CRO以及其他承包商和供應商進行盡職調查和審計。我們亦定期就網絡及信息安全等主題為員工提供培訓。此外，我們會在適當的時候諮詢外部顧問和專家，以協助評估、識別和管理網絡安全風險，包括預測未來的威脅和趨勢，以及它們對公司風險環境的影響。

我們的數字運營和設施副總裁直接向首席運營官彙報，擁有超過12年的信息技術和網絡安全事務管理經驗，他與我們的高級領導團隊一起負責評估和管理網絡安全風險。我們在由董事會審計委員會和董事會監督的整體企業風險管理框架內考慮網絡安全以及我們面臨的其他重大風險。在上一個財政年度，我們尚未識別出對我們產生重大影響的已知網絡安全威脅的風險，包括任何先前的網絡安全事件，但我們面臨着某些持續的網絡安全風險威脅，如果實現，合理地可能會對我們產生重大影響。有關我們面臨的網絡安全風險的更多信息，請參閲“風險因素”。

我們的董事會，作為一個整體，並在審計委員會層面，對我們面臨的最重大的風險進行監督，並對我們識別、優先處理、評估、管理和減輕這些風險的流程進行監督。我們的審核委員會僅由獨立董事組成，已獲董事會指定監督網絡安全風險。審核委員會每半年從首席運營官及高級領導團隊其他成員收到有關網絡安全及資訊科技事宜及相關風險的最新資料。董事會亦至少每年收到管理層及審核委員會有關網絡安全風險的最新資料。

項目2.財產

我們是馬薩諸塞州沃爾瑟姆寫字樓多年不可撤銷租賃協議(“原始租賃”)的一方。2021年7月，我們對最初的租約進行了修訂，以增加我們在馬薩諸塞州的辦公空間(“第一修正案”)。2022年4月，我們對原來的租約進行了第二次修訂(“第二次修訂”)。第二修正案對原租賃和第一修正案進行了若干修改，包括(I)在同一大樓(“2022年4月擴建樓房”)增加2,432平方英尺的辦公空間，(Ii)在2022年4月擴建樓房交付後七天終止原租賃的1,087平方英尺的租賃空間，這發生在2022年第四季度，以及(Iii)根據第一修正案將3,284平方英尺的租賃空間的到期日從2024年10月延長至2026年11月。根據第二修正案，我們可以選擇在通知房東的情況下將租期再延長三年。2022年7月，我們對原來的租約進行了第三次修訂(“第三次修訂”)。第三修正案對原租約作出若干修訂，包括(I)在同一大樓(“2022年7月擴建物業”)增加5,240平方英尺的辦公空間，(Ii)終止原租約下1,087平方英尺的租賃空間，及(Iii)根據第一修正案將3,284平方英尺的租賃空間的到期日延長至2027年4月。根據第三修正案，我們可以選擇在通知房東的情況下將租期再延長三年。

此外，我們還出租了大約27,128平方米。英國《金融時報》根據一項將於2024年12月到期的租約，科羅拉多州博爾德市的辦公和實驗室空間需要在租約到期前進行兩次為期三年的續簽，其中包括租賃期內的租金上漲條款。

項目3.法律程序

在正常的業務過程中，我們可能會不時地捲入法律程序。我們目前不參與任何我們認為會對我們的業務、財務狀況或經營結果產生重大不利影響的法律程序。

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項目4.礦山安全信息披露

不適用。

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第II部

項目5.註冊人普通股市場、相關股東事項和發行人購買股權證券

我們的普通股在納斯達克資本市場上交易，代碼為“VRDN”。

持有者

截至2024年2月22日，我們有31名普通股登記持有人。我們的普通股持有人中有相當多的人是“街頭名稱”或受益人，他們的股票記錄由銀行、經紀人、其他金融機構和註冊結算機構持有。

股利政策

我們歷史上沒有支付，也沒有預期在未來支付，我們的普通股股息。我們目前打算保留所有未來收益（如適用），以資助我們業務的增長和發展。除了適用法律下的法律限制外，我們還受到Hercules貸款和擔保協議下某些與股息相關的限制。在這些限制的前提下，未來任何有關普通股現金股息支付的決定將由董事會酌情決定，並將取決於我們的財務狀況、經營業績、資本要求以及董事會認為相關的其他因素。

股權證券的未登記銷售

沒有。

發行人及關聯購買人購買股權證券

沒有。

項目6.保留

項目7.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析

以下討論及分析應與本年報其他部分所載的綜合財務報表及其相關附註一併閲讀。本討論和本報告的其他部分包含前瞻性陳述，反映了我們目前的預期，涉及風險和不確定性，如我們的計劃，目標，期望，意圖和信念。請參閲“前瞻性陳述”，瞭解與這些陳述相關的不確定性、風險和假設的討論。實際結果和事件發生的時間可能與這些前瞻性陳述中討論的內容存在重大差異。可能導致或導致該等差異的因素包括但不限於下文所識別者及本年報其他部分題為“風險因素”一節所討論者。

本節討論二零二三年及二零二二年項目以及截至二零二三年及二零二二年十二月三十一日止年度的按年比較。截至2021年12月31日止年度的討論以及截至2022年12月31日止年度與2021年12月31日止年度之間的年度比較已從本表格10-K中排除，並可在我們截至2021年12月31日止財政年度的表格10-K年度報告第二部分第7項的“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”中找到。2022年，於2023年3月9日向SEC提交。

概述

我們是一家生物製藥公司，專注於發現和開發針對嚴重和罕見疾病的潛在最佳藥物。我們針對的疾病領域，市場上的治療方法往往在療效、安全性和/或給藥便利性方面有改進的空間。我們認為，第一代藥物很少代表最佳解決方案，特別是在罕見病領域，並且有可能開發出差異化的同類最佳藥物，從而改善患者的治療效果，減少副作用，提高生活質量，擴大市場準入，增強市場競爭。我們的商業模式旨在識別和評估疾病領域的產品機會，其中試驗數據為

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藥品目標在臨牀上，但產品生命週期管理和進入者數量的競爭演變似乎不完整。我們打算優先考慮快速跟隨者和潛在差異化候選藥物或整體產品概況可能為患者帶來顯著醫療益處的適應症。我們正在設計藥物，以解決患者未滿足的醫療需求，並進一步推進藥物創新。

我們的目標是使用已建立的治療模式，利用臨牀驗證的分子靶點來識別和評估產品概念。我們優先考慮與臨牀和商業假設一致的產品概念，我們預計這將提供一個有吸引力的風險和機會平衡，從而代表我們的資源分配。我們專注於推進治療性蛋白質（包括抗體）的發展，這些蛋白質是我們授權或內部發現的，我們結合了專有的治療性蛋白質和抗體發現和優化平臺，以推進具有獨特特徵的臨牀候選物。我們在蛋白質和抗體發現和工程、生物製劑製造、TED的非臨牀和臨牀開發、抗新生兒Fc受體療法的開發以及罕見病和自身免疫性疾病適應症的非臨牀和臨牀開發方面建立了相關的專業知識。

我們快速發現和開發新療法的方法依賴於我們在評估我們正在追求的藥物目標的預先存在的臨牀概念驗證數據方面的科學專業知識，以及改進現有研究和/或批准療法的機會。這種方法告訴我們如何設計、選擇和開發我們的候選產品，包括在藥代動力學、藥效學、臨牀試驗設計、試驗終點以及患者的選擇和招募等關鍵領域。我們相信，這一策略降低了發現和開發新療法的風險。

我們首先優先考慮開發治療TED的療法，TED是一種嚴重且令人衰弱的罕見自身免疫性疾病，會導致眼眶內的炎症，從而導致眼睛腫脹，紅腫，複視，疼痛和潛在失明。TED顯著影響生活質量，對患有該疾病的患者的日常生活活動和心理健康造成沉重負擔。TED是一種進行性疾病，包括最初的活動期，隨後過渡到繼發性慢性期。FDA批准用於TED的唯一藥物是Tepezza®（teprotumumab），這是一種靜脈注射的單克隆抗體，靶向IGF-1 R。Tepezza®由Horizon在美國銷售，Horizon於2023年10月被安進收購。

Horizon公司進行的teprotomumab臨牀試驗的結果提供了強有力的臨牀驗證，將IGF-1R的靶向與TED患者的臨牀益處聯繫起來。然而，迄今為止報道的在TED患者中評估teprotomumab的臨牀試驗使用了單一劑量方案，對於TED臨牀活動所需的最佳劑量提供的指導很少。我們認為，有多種機會開發快速跟隨者療法，以改進teprotomumab的功能，包括劑量計劃、給藥路線和安全性。

我們正在開發兩種候選產品，靜脈注射用VRDN-001和皮下注射用VRDN-003，用於治療TED患者。我們最先進的項目VRDN-001是一種針對IGF-1 R的分化人源化單克隆抗體，靜脈注射用於治療TED。在先前介紹的 體外培養臨牀前數據顯示，VRDN-001是一種潛在的分化的IGF-1R的完全拮抗劑，與teproumumab對IGF-1R的不完全拮抗相比。我們還在活動期或慢性TED患者中進行了VRDN-001的1/2期臨牀試驗。在1/2期臨牀試驗的有效TED部分，來自所有三個劑量隊列的VRDN-001(n=21)報告的數據顯示，與安慰劑相比，兩次注射VRDN-001後TED的體徵和症狀都有顯著和迅速的改善。在積極的TED試驗中，所有接受VRDN-001治療的患者中，71%的患者為凸起應答者，67%的患者為整體應答者，62%的患者CAS為0或1，54%的患者複視完全消失。在1/2期臨牀試驗的慢性TED部分，兩種劑量的VRDN-001(n=12)報告的數據顯示，與安慰劑相比，兩次注射VRDN-001後TED的體徵和症狀得到顯著和迅速的改善。在慢性TED試驗中接受VRDN-001治療的所有患者中，42%的患者有眼球突出反應，40%的患者CAS為0或1，沒有患者的複視完全消失。在活動性和慢性TED的1/2期臨牀試驗中，VRDN-001具有良好的安全性，並且在所有劑量隊列中接受治療的所有患者耐受性良好。

我們正在評估VRDN-001在兩個全球3期臨牀試驗中的作用，Thrive和Thrive-2，分別用於治療活動期和慢性TED。Thrive和Thrive-2各自旨在將VRDN-001的5劑IV治療臂以10 mg/kg的劑量相隔三週與安慰劑進行比較。與目前上市的胰島素樣生長因子-1R抑制劑替前列單抗相比，這種5劑VRDN-001方案的輸液次數更少，每次輸注時間更短。我們預計將分別在2024年年中和2024年年底報告TOPLINE Thrive和Thrive-2數據。我們預計，Thrive和Thrive-2階段3試驗，以及一個包含300名接受治療的患者的安全性數據庫，將支持全球衞生當局註冊，分別在活動期和慢性期TED獲得上市批准。

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除了我們的VRDN-001 IV計劃外，在健康志願者的一期臨牀試驗中獲得積極數據後，我們於2023年12月選擇VRDN-003作為我們在TED中關鍵開發的皮下優先計劃。我們相信VRDN-003有潛力成為同類中最好的皮下抗IGF-1R方案，因為它保留了抗IGF-1RS在TED中的有效性，提高了安全性，並最大限度地方便了患者。VRDN-003與其親本分子VRDN-001具有相同的結合結構域，並被設計為具有更長的半衰期。VRDN-003被設計為一種用於TED的低容量、自我給藥、罕見劑量的皮下胰島素樣生長因子-1R。

VRDN-003第一階段臨牀研究表明，VRDN-003的半衰期延長了40至50天，是其母分子VRDN-001的四至五倍。由於VRDN-001和VRDN-003抗體之間的相似性，我們預計VRDN-003在VRDN-001的暴露水平上將有類似的臨牀反應，這導致其在TED的第二階段臨牀試驗中表現出強勁的臨牀活性。此外，VRDN-003的藥代動力學模型預測，VRDN-003的暴露水平可以達到與VRDN-001的暴露水平相同的水平，後者在多個劑量方案下產生有臨牀意義的結果，即每兩週、四周或八週皮下注射一次。基於這些結果，我們預計在2024年年中啟動一項使用VRDN-003的全球樞紐計劃，計劃在活動性和慢性TED患者中進行試驗，等待監管機構的調整。

除了開發治療TED的藥物外，我們還在開發一系列工程抗FcRN抑制劑，包括VRDN-006和VRDN-008。FcRN抑制劑具有治療多種自身免疫性疾病的潛力，代表着一個可能的重要商業市場機會。我們的多管齊下的工程方法已經產生了一系列FcRN靶向分子，這些分子利用了臨牀和商業驗證的FcRN抑制機制，同時潛在地解決了當前藥物的侷限性，如不完全的免疫球蛋白抑制、安全性和給藥不便。

VRDN-006是一段針對FcRN的Fc片段，在非人類靈長類動物研究中，顯示出了阻斷FcRN-Ig G相互作用的特異性，而不會出現白蛋白減少或低密度脂蛋白水平增加的情況，這些都是已知的與某些全長單抗FcRN抗體相關的潛在副作用。在我們的非人類靈長類動物的面對面研究中，VRDN006顯示出與Vyvgart®(Efgartigimod)相當的效力和免疫球蛋白降低，Vyvgart是目前抑制FcRN的護理標準，以及類似的安全性。我們計劃在2024年底之前為VRDN-006提交IND，並預計在2025年下半年為VRDN-006提供健康的志願者數據。VRDN-008是一種新型的、一流的FcRN抑制劑，旨在將免疫球蛋白抑制與延長的半衰期技術配對，有可能比現有的抗FcRN療法能夠更深入、更持久地抑制免疫球蛋白。這兩種分子都是方便的、自我給藥的皮下產品。

全球經濟考量

全球宏觀經濟環境不確定，可能受到美國與其他國家貿易關税和貿易爭端增加、全球資本和信貸市場不穩定、供應鏈薄弱以及地緣政治環境不穩定的負面影響，包括俄羅斯入侵烏克蘭、中國與臺灣之間的緊張局勢加劇、以色列及周邊地區的衝突和其他政治緊張局勢。這些挑戰已經並可能繼續引起對經濟衰退的擔憂、對潛在制裁、利率上升、外匯波動和通脹壓力的擔憂。目前，我們無法量化這種經濟不穩定對我們未來業務的潛在影響。

財務運營概述

收入

我們的收入歷來主要包括許可證預付款、里程碑付款、根據許可證和合作協議賺取的其他研發服務付款，以及根據我們獲得的某些贈款獲得的金額。

2020年10月，我們與Zenas BioPharma簽署了一項許可協議。自2021年2月以來，我們已經與Zenas BioPharma簽訂了幾份書面協議，其中我們同意在某些開發活動方面向Zenas BioPharma提供援助，包括製造(統稱為許可協議，即“Zenas協議”)。根據澤納斯協議的條款，我們向澤納斯生物製藥授予獨家許可，允許其在中國的更大範圍內開發、製造和商業化某些用於非腫瘤學適應症的胰島素樣生長因子-1R定向抗體產品，以換取在合同期內實現特定里程碑事件時的預付非現金對價和不可退還的里程碑付款。澤納斯生物製藥宣佈，已於2022年7月在中國獲得IND批准。此外，我們有資格獲得特許權使用費支付的基礎上的百分比的年淨銷售額的任何授權產品在國家的基礎上銷售的基礎上更大的中國地區。特許權使用費百分比可能會根據許可產品年淨銷售額的不同層級而有所不同

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製造的產品。Zenas BioPharma有義務按照Zenas協議中的特許權使用費條款向我們支付特許權使用費。2022年5月，我們與Zenas BioPharma簽訂了製造開發和供應協議，以製造和供應或已經制造和供應用於開發目的的臨牀藥物產品。

未來，我們預計將繼續從許可費和其他預付款、研發服務付款、里程碑付款、產品銷售以及與戰略聯盟有關的特許權使用費中產生收入。我們預計，我們產生的任何收入可能會因我們實現開發和商業里程碑的時間、與這些里程碑相關的付款時間和金額以及我們或我們的戰略聯盟合作伙伴（如有）批准和成功商業化的任何候選產品的程度而在季度之間波動。如果我們或我們的戰略聯盟合作伙伴（如有）未能及時開發候選產品或為其獲得監管批准，則我們產生未來收入的能力以及我們的經營業績和財務狀況將受到不利影響。

研究和開發費用

研究及開發開支包括研究及開發我們的治療方案及候選產品所產生的成本，其中包括：

•與離職相關的費用，包括工資、離職、留用、福利、保險和基於股份的薪酬費用;

•根據與CRO、進行臨牀試驗的研究站點以及其他臨牀試驗相關供應商和顧問達成的協議而產生的費用；

•獲取、開發、生產和測試臨牀和臨牀前材料的成本，包括根據與CMO的協議產生的成本;

•與非臨牀活動和監管操作相關的成本;

•與獲取和保留某些許可技術和知識產權有關的許可費和里程碑付款;以及

•設施、折舊、市場研究及其他開支，包括設施租金及維修、租賃物業裝修及設備折舊及實驗室用品的分配開支。

我們為未來研發活動中使用的商品和服務支付不可退還的預付款。這些付款在我們收到貨物或取得貨物所有權的期間或提供服務的期間記錄為費用。

倘我們從所收購合約權利收取未來經濟利益存在不確定性，則我們於產生時將收購及保留獲授權技術及知識產權的合約權利的前期及里程碑付款記錄為研發開支。我們認為，在此類候選藥物獲得FDA批准或其他重大風險因素減弱之前，獲得許可技術的合同權利所帶來的未來經濟利益是不確定的。

我們預計，隨着我們擴大臨牀開發計劃和啟動新的臨牀試驗，我們的研發費用將增加。進行臨牀試驗和臨牀前研究以獲得監管批准的過程是昂貴且耗時的。我們或我們的戰略聯盟合作伙伴（如果有的話）可能永遠無法成功地為我們的任何候選產品獲得市場批准。每種候選產品的成功概率可能受到多種因素的影響，包括臨牀數據、臨牀前數據、競爭、可製造性和候選產品的商業可行性。

未來候選產品的成功開發具有很大的不確定性，可能無法獲得批准的產品。對於每個未來的候選產品，完成日期和完成成本可能會有很大差異，並且很難預測。我們預計，我們將根據我們在每個項目或潛在候選產品方面維持或建立新的戰略聯盟的能力、每個未來候選產品的科學和臨牀成功以及對每個未來候選產品商業潛力的持續評估，決定繼續開展哪些項目以及為每個項目提供多少資金。我們將需要籌集額外的資金，並可能在未來尋求更多的戰略聯盟，以推進作為我們上述臨牀開發計劃一部分的各種臨牀試驗。

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一般和行政費用

一般及行政開支主要包括薪金及相關福利，包括與我們的財務、會計、人力資源、法律、業務發展及其他支援職能有關的股份薪酬、離職及留任福利、審計、税務及法律服務的專業費用，以及保險、董事會薪酬、諮詢及其他行政開支。

其他收入，淨額

其他收入淨額主要包括利息收入（扣除費用）及多項非經常性收入項目。利息支出包括我們長期債務的現金和非現金利息支出。我們從計息賬户、貨幣市場基金和短期投資中賺取利息收入。

關鍵會計政策和估算

對財務狀況和經營業績的討論和分析是基於我們的綜合財務報表，該財務報表是根據美國公認會計原則（“美國公認會計原則”）編制的。編制財務報表需要我們作出影響資產、負債和費用報告金額的估計和判斷。我們持續評估該等估計及判斷。我們根據過往經驗及我們認為在有關情況下屬合理的多項假設作出估計。該等估計及假設構成判斷資產及負債賬面值及記錄無法從其他來源即時得知之開支之基準。實際結果可能與該等估計有重大差異。我們相信，下文討論的會計政策對了解我們的歷史和未來表現至關重要，因為該政策涉及涉及我們的判斷和估計的更重要領域。

臨牀試驗和臨牀前研究應計費用

我們根據當時的某些事實和情況，在綜合財務報表中對截至各結算日的應計費用作出估計。我們的臨牀前研究及臨牀試驗應計開支乃根據外部服務供應商提供的服務及其他試驗相關活動所產生的成本估計而釐定。我們通過外部服務提供商產生的費用的時間和金額取決於許多因素，例如研究中心啟動、患者篩選、入組、報告交付和其他事件。在為這些活動計提時，我們從各種來源獲得信息，並估計分配給每個期間的工作或費用水平。隨着我們的估計發生變化，我們可能需要在未來期間對我們的研發費用進行調整。

經營成果

截至2023年、2023年和2022年12月31日止年度比較

			截至的年度 十二月三十一日，
			2023						2022						增加(減少)
			(單位：千)
收入			$	314					$	1,772					$	(1,458)
研發費用			159,765						100,894						58,871
一般和行政費用			94,999						35,182						59,817
其他收入(費用)，淨額			16,716						4,430						12,286
淨虧損			$	(237,734)					$	(129,874)					$	(107,860)

收入

截至2023年12月31日的財年收入為30萬美元，而截至2022年12月31日的財年收入為180萬美元。這兩個時期的收入都歸功於我們與澤納斯生物製藥公司的合作協議。收入減少150萬美元是由於根據合作協議開展活動的時間安排。在截至2022年12月31日的一年中，我們確認了Zenas BioPharma實現某一發展里程碑的100萬美元。

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研究和開發費用

在截至2023年12月31日的一年中，研發費用為1.598億美元，而在截至2022年12月31日的一年中，研發費用為1.09億美元。研究和開發費用增加5890萬美元，主要原因如下：

•臨牀試驗費用增加2,040萬美元，主要是由於與我們的Thrive和Thrive-2臨牀試驗相關的費用；

•與人員有關的費用增加1900萬美元，包括按股份計算的薪酬，原因是人員編制增加；

•里程碑、許可和選項費用增加800萬美元，這是因為在截至2023年12月31日的一年中，為開發SC交付系統預付了1500萬美元，為獨家許可和合作協議發行了相當於570萬美元的普通股，為獨家許可協議預付了530萬美元，被某些商定的開發活動的預付款470萬美元和截至2022年12月31日的VRDN-001臨牀試驗活動的1300萬美元的里程碑付款所抵消；

•顧問和承包商的專業服務費增加510萬美元，以支持正在進行的項目；以及

•我們正在進行和計劃中的臨牀試驗的化學、製造和控制成本增加了360萬美元，VRDN-001的SC開發成本增加了360萬美元，以及VRDN-003的IND支持活動增加了360萬美元。

我們預計，隨着我們努力推進我們的臨牀和臨牀前計劃，我們的研發費用將繼續增加。

一般和行政費用

在截至2023年12月31日的一年中，一般和行政費用為9500萬美元，而截至2022年12月31日的一年中為3520萬美元。一般和行政費用增加5980萬美元，主要原因如下：

•人員費用增加2560萬美元，包括按份額計算的薪酬，原因是人員編制增加；

•3 100萬美元的遣散費，主要與與前執行幹事的離職協議有關，包括與修改和加快股票期權授予有關的2 610萬美元的基於股份的遞增薪酬；

•由於市場研究、會計和其他專業費用，專業人員和許可費增加了790萬美元，以支持不斷增長的組織併為商業活動做準備。

其他收入，淨額

在截至2023年12月31日的一年中，其他收入淨額為1670萬美元，而截至2022年12月31日的一年中為440萬美元。截至2023年12月31日的年度，其他收入淨額包括1820萬美元的短期投資利息收入和30萬美元的分租收入，被與我們的大力神貸款和擔保協議相關的130萬美元的利息支出和50萬美元的其他虧損所抵消。截至2022年12月31日的年度的其他收入淨額包括460萬美元的短期投資利息收入以及30萬美元的分租收入，與我們的Hercules貸款和擔保協議相關的50萬美元的利息支出相抵銷。利息收入的增加主要是由於與截至2022年12月31日的年度相比，在截至2023年12月31日的年度內，利率上升和平均短期投資餘額增加。

流動性與資本資源

到目前為止，我們主要通過出售普通股、A系列優先股、B系列優先股和其他股本證券、債務融資、許可費和根據合作協議收到的補償來為我們的業務提供資金。截至2023年12月31日，我們擁有4.774億美元的現金、現金等價物和空頭-

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定期投資。我們預計，我們目前的資源，包括2024年1月從出售公司普通股中獲得的1.863億美元的毛收入，將使我們能夠為計劃中的業務提供資金，直至2026年下半年。

我們沒有任何獲準商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。自我們成立以來，截至2023年12月31日，我們已累計產生7.259億美元的赤字。我們幾乎所有的運營虧損都來自與我們的研發計劃相關的費用，以及與我們的運營相關的一般和行政成本。

我們將繼續需要大量的額外資金來繼續開發我們的候選產品和潛在的商業化活動，併為我們正在進行的業務提供資金，包括上述臨牀開發計劃。未來資金需求的數量和時間將取決於許多因素，包括我們臨牀開發工作的速度和結果、股權融資、獲得額外的許可和合作協議，以及發行債務或其他融資工具。我們獲得資金的能力取決於許多因素，包括成功開發我們的技術和候選產品。如果不能在需要時以有利的條件或根本不能籌集資金，將對我們的財務狀況和我們開發候選產品的能力產生負面影響。不斷變化的環境，例如我們臨牀研究的範圍和時間的變化，可能會導致我們消耗資本的速度比我們目前預期的要快得多或慢得多。如果我們無法獲得更多資本或資源，我們將被要求修改我們的運營計劃，以完成未來的里程碑。我們基於的這些估計可能被證明是錯誤的，我們可能會比目前預期的更早耗盡我們可用的財政資源。我們可能被迫減少運營費用並籌集更多資金來滿足我們的營運資金需求，主要是通過額外出售我們的證券或債務融資或達成戰略合作。

我們的重大現金需求包括截至2023年12月31日的債務，以及完成我們的研發活動所需的資源，以及此類債務和活動預計將對我們未來的流動性和現金流產生的影響。我們預計，由於我們開發活動的時機和獲得監管部門批准的努力，我們的運營虧損將在不同季度和每年大幅波動。

如果我們通過發行債務籌集更多資金，與此類債務相關的義務可能優先於我們股本持有人的權利，並可能包含可能限制我們運營的契約。如果我們在短期內無法獲得額外資本，或無法以可接受的條款獲得，我們可能無法在正常業務過程中實現資產價值和償還債務，這可能會導致我們進一步推遲、大幅減少或停止運營活動，以保存我們的現金資源。

與Hercules Capital，Inc.簽訂的貸款和擔保協議。

於二零二二年四月一日，我們與本公司、我們的若干附屬公司（不時為該等協議的訂約方，連同本公司統稱為“借款人”）、Hercules及該等協議的若干其他貸款方（“貸款人”）訂立Hercules貸款及抵押協議。根據Hercules貸款和擔保協議，貸款人為我們提供了一筆本金總額高達7500萬美元的定期貸款，分四批發放（統稱“定期貸款”），包括：（1）首期2500萬美元，可於2023年6月15日之前使用;（2）第二批1000萬美元，取決於某些監管里程碑的實現，可在2023年6月15日之前使用;（3）第三批1500萬美元，取決於某些監管里程碑的實現，可在2024年3月15日之前使用;及（4）第四批2，500萬美元，須經貸款人投資委員會批准，有效期至2024年12月15日。於二零二三年八月修訂Hercules貸款及擔保協議前，有關第三批的里程碑尚未達成。簽署後，我們提取了500萬美元的初始本金。

根據Hercules貸款和擔保協議的條款，我們最初有義務在2024年4月1日之前只支付利息。然而，於二零二二年八月達到發展里程碑後，僅計息期延長至二零二四年十月一日。倘達成額外發展里程碑，則根據第二次延期，僅計息期將進一步延長至二零二五年四月一日。我們須於僅計息期結束至到期日2026年10月1日期間按等額每月分期償還定期貸款的本金及利息。此外，我們須於到期時支付相當於注資定期貸款墊款（定義見Hercules貸款及擔保協議）本金額6%的期末費用，該費用在貸款期限內作為額外利息開支而增加。

於二零二三年八月，我們籤立Hercules貸款及抵押協議之修訂（“Hercules修訂”）。根據Hercules修訂案，貸款人向本公司提供本金總額最高達1.5億美元的增加定期貸款，分四批（統稱為“修訂定期貸款”），包括（1）5000萬美元的首期貸款，其中500萬美元在4月Hercules貸款和擔保協議結束時提取

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2022年，其中1500萬美元在2023年8月“大力神修正案”結束時提取，500萬美元可用於2023年12月15日，2500萬美元可用於2024年7月1日至2024年12月15日;（2）第二批2000萬美元，取決於某些監管里程碑的實現，可在2025年2月15日之前使用;（3）第三批2000萬美元，取決於某些監管里程碑的實現，可在2025年3月31日之前使用;以及（4）第四批6000萬美元，取決於貸款人投資委員會的批准，可在2025年6月15日之前使用。第二階段和第三階段的里程碑尚未實現。借款人在Hercules修訂協議項下的義務由借款人的幾乎所有資產擔保，但不包括借款人的知識產權。經修訂定期貸款的到期日為二零二六年十月一日。

經修訂定期貸款按相等於（1）最優惠利率加7. 45%及（2）最優惠利率加4. 2%（定義見下文）兩者中之較高者之浮動年利率計息，惟定期貸款年利率不得超過8. 95%。利息須於每月第一日支付。於二零二三年十二月三十一日，利率為8. 95%。

根據Hercules修正案的條款，我們有義務在2025年4月1日之前只支付利息。如果達到某些發展里程碑，則僅計息期將延長至2025年10月1日。如果達到額外的發展里程碑，僅限利息期將進一步延長至2026年4月1日。借款人須於僅計息期結束至到期日2026年10月1日期間按等額每月分期償還經修訂定期貸款的本金額及利息。此外，借款人須於到期時支付相當於注資經修訂定期貸款墊款本金額6%的期末費用，該費用在貸款期限內作為額外利息開支而增加。

在執行大力神修正案時，我們提取了1500萬美元的本金。Hercules修正案被確定為大幅改變Hercules貸款和擔保協議，因此被視為債務償還。我們確認了與未攤銷債務折扣和債務發行成本相關的20萬美元債務償還損失，作為綜合經營和全面虧損報表中其他收入淨額的組成部分。

ATM協議

於2022年9月，吾等與Jefferies LLC(“Jefferies”)訂立2022年9月自動櫃員機協議，根據該協議，吾等可不時發售總髮行價高達1.75億美元的普通股股份，發行價格及條款將視發售時的市場情況而定，Jefferies擔任銷售代理。傑富瑞將獲得根據2022年9月自動取款機協議出售的任何普通股總收益的3.0%的佣金。在截至2022年12月31日的一年中，根據2022年9月的自動櫃員機協議，以每股26.01美元的加權平均價出售了964,357股股票，淨收益總額約為2420萬美元，其中包括支付給傑富瑞作為銷售代理的佣金。在截至2023年12月31日的季度裏，公司根據2022年9月與傑富瑞簽訂的自動櫃員機協議出售了684,298股股票，加權平均價為每股22.30美元，淨收益總額約為1,480萬美元，其中包括支付給傑富瑞作為銷售代理的佣金。

承銷公開發行

於2022年8月，我們與Jefferies、Leerink Partners LLC及Evercore Group LLC訂立包銷協議，內容有關發售及出售我們的11，352，640股普通股，其中包括1，725股，000股普通股，因承銷商全額行使其以公開發行價格$購買額外股份的選擇權而發行23.50股，以及28，084股公司B系列無投票權可轉換優先股，公開發行價為每股1，566.745美元（統稱“2022年公開發行”）。我們從2022年公開發售（包括行使購股權）所得款項總額約為311. 0百萬元（未扣除我們應付的包銷折扣及佣金及其他發售開支）。

採購協議

於二零二三年十月，我們與若干機構及認可投資者（各自稱為“買方”，統稱為“買方”）就私募配售（“二零二三年私募配售”）訂立證券購買協議（“證券購買協議”）。根據證券購買協議，我們同意以每股12.38美元（2023年10月27日普通股收盤價）的價格出售總計8，869，797股普通股，並以每股825.3746美元的價格出售92，312股公司B系列無投票權可轉換優先股。每股B系列優先股可轉換為66.67股我們的普通股，但須遵守某些實益所有權限制。我們的2023年私募配售所得款項總額約為186，000，000美元（未扣除我們應付的發售費用）。

80

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截至二零二三年及二零二二年十二月三十一日止年度的現金流量概要如下：

			截至的年度 十二月三十一日，
			2023						2022
			(單位：千)
提供的現金淨額(用於)：
經營活動			$	(184,170)					$	(93,838)
投資活動			(94,252)						(115,126)
融資活動			225,670						322,244
總計			$	(52,752)					$	113,280

經營活動

截至2023年12月31日止年度，經營活動所用現金淨額為1. 842億美元，主要包括淨虧損2. 377億美元，經調整非現金項目6，300萬美元，包括以股份為基礎的薪酬6，720萬美元及營運資金調整940萬美元。週轉資金的變化主要與應付賬款和應計負債及其他負債減少700萬美元以及預付費用和其他流動資產增加210萬美元有關，這是由於向供應商支付和預付正在進行的臨牀試驗和製造活動的時間。

截至2022年12月31日止年度，經營活動所用現金淨額為9，380萬美元，主要包括虧損淨額1. 299億美元，經調整非現金項目2，010萬美元，包括以股份為基礎的薪酬1，980萬美元及營運資金調整1，600萬美元。營運資金的變化主要與應計負債和其他負債增加770萬美元以及預付費用和其他流動資產增加330萬美元有關，這是由於支付和預付供應商進行臨牀試驗和製造活動的時間安排，應付賬款增加1150萬美元，主要是由於截至2022年12月31日，根據許可協議到期的1000萬美元里程碑付款。

投資活動

截至2023年12月31日止年度，投資活動所用現金淨額為9，430萬美元。2023年投資活動所用現金淨額主要包括投資購買淨額9，340萬美元以及物業及設備購買淨額90萬美元。

截至2022年12月31日止年度，投資活動所用現金淨額為1. 151億美元。2022年投資活動所用現金淨額主要包括投資淨購買額114. 3百萬美元以及物業及設備購買額0. 8百萬美元。

融資活動

在截至2023年12月31日的一年中，融資活動提供的現金淨額為225.7美元。2023年融資活動提供的現金淨額主要來自2023年私募和2022年9月自動櫃員機協議的淨收益1.895億美元，以及行使股票期權的收益1930萬美元，大力神修正案的淨收益1450萬美元，行使認股權證的收益190萬美元，以及根據我們的員工股票購買計劃發行普通股的收益60萬美元。

截至2022年12月31日的年度，融資活動提供的現金淨額為3.222億美元。2022年融資活動提供的現金淨額主要來自2022年公開發售和2022年9月自動櫃員機協議的淨收益3.138億美元，大力神貸款和安全協議的淨收益460萬美元，以及行使股票期權的收益280萬美元，行使認股權證的收益90萬美元，以及根據我們的員工股票購買計劃發行普通股的收益20萬美元。

81

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第7A項。關於市場風險的定量和定性披露

利率波動風險

截至2023年12月31日，我們擁有4.774億美元的現金、現金等價物和短期投資，包括貨幣市場賬户、公司債券和美國國債。我們投資活動的主要目標是在不顯著增加風險的情況下保存本金、提供流動性和最大化收入。我們對市場風險的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美國利率總體水平變化的影響，特別是因為我們的現金等價物和短期投資主要投資於美國國債、公司票據和債券以及貨幣市場基金。現行利率和/或信用風險的變化可能會導致投資的公允價值波動。截至2023年12月31日，我們所有可供出售投資的平均存續期不到12個月。由於這些金融工具的相對短期性質，我們認為我們的金融工具組合不存在利率風險和/或信用風險的重大風險敞口。

通貨膨脹波動風險

通貨膨脹通常通過增加我們的勞動力成本和供應商提供的服務成本來影響我們。我們認為，在截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度內，通貨膨脹對我們的業務、財務狀況或綜合運營結果沒有實質性影響。

項目8.財務報表和補充數據

本項目所要求的財務報表和補充數據載於本年度報告第四部分第15(A)(1)項所列各頁。

項目9.會計和財務披露方面的變化和與會計師的分歧

沒有。

項目9A。控制和程序

信息披露控制和程序的評估

我們維持披露控制和程序，旨在確保我們根據交易所法案提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告，並且這些信息被積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出關於所需披露的決定。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，管理層必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本-收益關係。在我們首席執行官、首席財務官和其他高級管理人員的監督下，我們評估了截至本年度報告所涵蓋期間結束時，我們的披露控制和程序(如交易所法案第13a-15(E)和15d-15(E)規則所定義)的設計和運作的有效性。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至本年度報告涵蓋的期間結束時，我們的披露控制和程序是有效的。

管理層關於財務報告內部控制的報告

財務報告內部控制是指由我們的主要管理人員和主要財務官設計或監督，並由我們的董事會、管理層和其他人員實施的程序，以根據美國公認會計原則就財務報告的可靠性和為外部目的編制財務報表提供合理保證，幷包括以下政策和程序：(1)與保持合理詳細、準確和公平地反映我們資產的交易和處置的記錄有關；(2)提供合理保證，即交易被記錄為必要的，以便根據美國GAAP編制財務報表；並且我們的收入和支出僅根據我們管理層和董事的授權進行，並且

82

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(3)就防止或及時發現可能對財務報表產生重大影響的未經授權收購、使用或處置公司資產提供合理保證。

財務報告內部控制由於其固有的侷限性，不能為實現財務報告目標提供絕對保證。財務報告的內部控制是一個涉及人的勤奮和合規的過程，容易因人的失誤而出現判斷失誤和故障。對財務報告的內部控制也可以通過串通或不當的管理凌駕來規避。由於這些限制，財務報告的內部控制可能無法及時防止或發現重大錯報。然而，這些固有的限制是財務報告程序的已知特徵。因此，有可能在過程中設計保障措施，以減少(儘管不是消除)這一風險。

管理層負責建立和維護對我們財務報告的充分內部控制，如交易法第13 a-15（f）條所定義。在管理層（包括首席執行官和首席財務官）的監督和參與下，我們對截至本年報所涵蓋期末的財務報告內部控制的有效性進行了評估。管理層使用Committee of Sponsoring Organizations of the Treadway Commission發佈的題為“內部控制-綜合框架（二零一三年框架）”的報告中所載的框架，以評估我們對財務報告的內部控制的有效性。根據其評估，管理層得出結論，截至2023年12月31日（即我們最近的財政年度結束時），我們對財務報告的內部控制在合理的保證水平上是有效的。

截至2023年12月31日，我們對財務報告的內部控制的有效性已經由獨立註冊會計師事務所畢馬威會計師事務所（KPMG LLP）審計，如本年度報告中的10-K表格所示。

財務報告內部控制的變化

在最近一個財政季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響，或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

項目9B。其他信息

規則10B5-1交易計劃

在……上面2023年11月7日, 勞拉·梅斯納我們的前任 首席法務官, 已終止旨在滿足規則10b5-1(C)的交易計劃，以出售至多92,315在符合某些條件的情況下，在最初於2024年8月30日結束的期間內持有我們普通股的股份。這項計劃最初是在2023年2月7日.

項目9C。關於妨礙檢查的外國司法管轄區的披露

不適用。

83

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第三部分

項目10.董事、執行幹事和公司治理

本項目所需信息參考我們於2023年12月31日後120天內提交給美國證券交易委員會的2024年委託書併入。

我們的董事會已經通過了一項書面的商業行為和道德準則，適用於我們的董事、高級管理人員和員工，包括我們的首席執行官、首席財務官、首席會計官或財務總監，或執行類似職能的人員。代碼的最新副本發佈在我們的網站上，該網站位於www.viridiantherapeutics.com.如果我們對任何高級職員或董事的商業行為和道德準則進行任何實質性修改或授予任何豁免，我們將在我們的網站上或在表格8-K的當前報告中披露此類修改或豁免的性質。

項目11.高管薪酬

第11項所要求的信息通過引用我們的2024年委託聲明納入本文，包括標題“高管薪酬”和“董事，執行官和公司治理”。

項目12.某些實益所有人的擔保所有權和管理層及有關股東事項

第12項所需的信息通過引用我們的2024年委託聲明納入本文，包括標題“某些受益所有人和管理層的證券所有權”和“根據股權補償計劃授權發行的證券”。

項目13.某些關係和關聯交易與董事獨立性

第13項所要求的信息通過引用我們的2024年委託聲明納入本文，包括標題“董事，執行官和公司治理”和“與相關人士的交易”。

項目14.主要會計費和服務

本第14項所要求的信息通過引用併入本公司的2024年委託聲明，包括標題為“批准選擇獨立註冊會計師事務所”的內容。

84

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第四部分

項目15.物證、財務報表附表

(A)(1)財務報表

本項目所要求的財務報表在本年度報告F-1頁開始的單獨一節中提交。

(A)(2)財務報表附表

財務報表附表被省略，因為它們不是必需的，不適用，或信息以其他方式列入。

(一)(三)展品

參見展品索引，其通過引用併入本文。

展品索引

展品索引中列出的展品是法規S-K第601條所要求的。來自表格10-K、10-Q和8-K上的報告的通過引用併入本文的所有項目的SEC文件編號為001-36483。

以引用方式併入

證物編號：

展品説明

表格

提交日期

數

2.1^

註冊人、Oculus Merge Sub I，Inc.、Oculus Merge Sub II，LLC和Viridian Treateutics，Inc.之間的合併協議和計劃，日期為2020年10月27日。

8-K

10/28/2020

2.1

3.1

第二份註冊人註冊證書，自2022年3月9日起生效。

10-K

03/11/2022

3.1

3.2

第四次修訂和重新制定註冊人章程，自2023年12月15日起生效。

8-K

12/18/2023

3.1

3.3

A系列非投票權可轉換優先股指定證書。

8-K

10/28/2020

3.1

3.4

B系列非投票權可轉換優先股指定證書。

8-K

09/23/2021

3.1

4.1

普通股證書樣本。

S-1

03/19/2014

4.1

4.2

MiRagen治療公司和硅谷銀行之間的股票購買權證，日期為2015年4月30日。

10-K

03/14/2019

4.2

4.3

MiRagen Treateutics，Inc.和硅谷銀行之間的股票購買權證，日期為2017年11月14日。

8-K

11/15/2017

10.2

4.4

購買普通股的認股權證形式。

8-K

02/07/2020

4.1

4.5

根據《1934年證券交易法》第12條註冊的註冊人證券的描述。

x

10.1^

註冊人和免疫基因之間的許可協議，日期為2020年10月12日。

8-K

12/09/2020

10.1

10.2+

註冊人與其每一位董事和行政人員之間的賠償協議格式。

x

10.3+

克里斯蒂安·休默僱傭協議，日期為2021年6月9日。

8-K

07/26/2021

10.1

10.4+

斯科特·邁爾斯僱傭協議，日期為2022年12月29日。

8-K

02/06/2023

10.1

10.5+

喬納森·小提琴全面釋放和分離及諮詢協議，日期為2023年2月6日。

8-K

02/06/2023

10.2

10.6+

勞拉·邁斯納僱傭協議，日期為2023年5月11日。

x

10.7+

斯蒂芬·馬奧尼僱傭協議，日期為2023年10月27日.

10-Q

11/13/2023

10.2

10.8+

託馬斯·貝瑟姆僱傭協議，日期為2023年10月27日。

10-Q

11/13/2023

10.3

10.9+

Thomas Ciulla僱傭協議，日期為2023年1月12日。

x

10.10+

賽斯·哈蒙僱傭協議，日期為2023年4月24日。

x

85

---

10.11+

賽斯·哈蒙僱傭協議修正案，日期為2023年9月28日。

x

10.12+

Jennifer Tousignant僱傭協議，日期為2024年1月10日。

x

10.13+

激勵股票期權協議格式。

S-8

03/11/2022

99.3

10.14+

激勵限制性股票單位協議的形式。

S-8

03/10/2023

99.4

10.15+

Viridian Treateutics，Inc.修訂並重新制定了2016年股權激勵計劃。

8-K

06/16/2023

10.1

10.16+

2016年股權激勵計劃下的股票期權授予通知和股票期權協議格式。

x

10.17+

2016年度股權激勵計劃限制性股票獎勵協議格式。

x

10.18+

2016年修訂和重新制定的員工購股計劃。

x

10.19+

Viridian治療公司2020年股票激勵計劃。

S-8

11/24/2020

99.1

10.20+

Viridian治療公司2020年股票激勵計劃下2020年激勵股票期權授予通知的格式。

10-K

03/26/2021

10.23

10.21+

2008年股權激勵計劃表格。

S-4

12/02/2016

10.48

10.22+

註冊人2008股權激勵計劃下的股票期權授予通知和股票期權協議的格式。

S-4

12/02/2016

10.49

10.23

註冊人和Crestview，LLC之間的租約，日期為2010年12月16日。

S-4

12/02/2016

10.40

10.24

註冊人與Crestview，LLC之間的第一份租賃附錄，日期為2015年2月18日。

S-4

12/02/2016

10.40.1

10.25

註冊人與Crestview，LLC之間租賃的第二個附錄，日期為2015年10月23日。

S-4

12/02/2016

10.40.2

10.26

註冊人和Crestview，LLC之間的第三份租賃附錄，日期為2020年1月17日。

10-K

03/13/2020

10.12.3

10.27

註冊人和Crestview，LLC之間的第四份租賃附錄，日期為2020年4月7日。

10-Q

05/08/2020

10.2

10.28

註冊人和Crestview LLC之間租賃的第五個附錄，日期為2021年3月26日。

10-Q

08/12/2021

10.4

10.29

註冊人與Watch City Ventures MT，LLC之間的Waltham租賃，日期截至2020年1月13日.

10-Q

11/05/2021

10.1

10.30

註冊人和Watch City Ventures MT，LLC之間Waltham租賃的第一修正案，日期為2021年7月6日。

10-Q

11/05/2021

10.4

10.31

註冊人與Watch City Ventures MT，LLC之間租賃的第二修正案，日期為2022年4月13日。

10-Q

08/15/2022

10.2

10.32

關於註冊人和Watch City Ventures MT，LLC之間租賃的第三修正案，日期為2022年7月29日。

10-Q

11/14/2022

10.1

10.33^

證券購買協議，日期為2020年10月27日，由註冊人和附件A所列的每個購買者之間簽署。

8-K

10/28/2020

10.1

10.34^

登記權協議，日期為2020年10月30日，由註冊人和某些購買者簽署。

10-Q

11/12/2020

10.8

10.35

公開市場銷售協議SM，日期為2022年9月9日，註冊人和Jefferies LLC之間。

S-3

09/09/2022

1.2

10.36^

貸款和擔保協議，日期為2022年4月1日，由Viridian治療公司、其某些子公司、貸款人和Hercules Capital，Inc.作為代理人簽訂。

8-K

04/05/2022

10.1

10.37^

《貸款和擔保協議第一修正案》，日期為2023年8月7日，由Viridian治療公司、其某些子公司、貸款人和Hercules Capital，Inc.作為代理人簽訂。

10-Q

11/13/2023

10.1

10.38

註冊權協議，日期為2023年10月30日，由本公司與其簽字人簽署。

8-K

10/30/2023

10.2

21.1

註冊人的子公司。

x

86

---

23.1

獨立註冊會計師事務所同意。

x

24.1

授權書(附於本文件簽名頁)。

x

31.1

根據經修訂的《證券交易法》規則13a-14(A)和規則15d-14(A)認證特等執行幹事。

x

31.2

根據經修訂的《證券交易法》細則13a-14(A)和細則15d-14(A)認證首席財務幹事。

x

32.1*

根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行幹事和首席財務官的認證。

x

97.1

Viridian治療公司激勵性薪酬追回政策。

x

101.INS

XBRL實例文檔

x

101.SCH

XBRL分類擴展架構文檔

x

101.CAL

XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔

x

101.DEF

XBRL分類擴展定義Linkbase文檔

x

101.LAB

XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔

x

101.PRE

XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔

x

104

封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)

x

^			根據S-K法規第601(B)(2)項，本申請中省略了附表。Viridian同意應其請求補充提供美國證券交易委員會任何遺漏的時間表的副本；但條件是，Viridian可根據交易法第24b-2條要求對如此提供的任何時間表進行保密處理。展品的某些部分，由標記識別，[***]，“可能被省略了，因為這些部分包含的信息既不是實質性的，也是(2)如果公開披露可能會造成競爭損害的。
+			指管理合同或補償計劃。
*			本證書是根據《美國法典》第18編第1350條提供的，並不是為了《交易法》第18條的目的而提交的，也不會以引用的方式併入註冊人的任何文件中，無論是在本文件日期之前或之後提交的。
x			現送交存檔/提供。

項目16.表格10-K摘要

沒有。

87

---

維裏迪安治療公司

合併財務報表索引

獨立註冊會計師事務所報告(畢馬威LLP，Boulder CO，審計師事務所ID：185)			2
合併資產負債表			4
合併經營報表和全面虧損			5
合併股東權益變動表			6
合併現金流量表			8
合併財務報表附註			10

F-1

---

獨立註冊會計師事務所報告

致股東和董事會

Viridian治療公司：

關於合併財務報表與財務報告內部控制的意見

我們審計了Viridian治療公司及其子公司(本公司)截至2023年12月31日和2022年12月31日的合併資產負債表、截至2023年12月31日的三年期間每年的相關綜合經營報表和全面虧損、股東權益變化和現金流量，以及相關的附註(統稱為綜合財務報表)。我們還根據特雷德韋委員會贊助組織委員會發布的《內部控制-綜合框架(2013)》中確立的標準，對公司截至2023年12月31日的財務報告內部控制進行了審計。

我們認為，上述綜合財務報表在所有重要方面都公平地反映了公司截至2023年12月31日和2022年12月31日的財務狀況，以及截至2023年12月31日的三年期間每年的經營結果和現金流量，符合美國公認會計原則。此外，我們認為，根據特雷德韋委員會贊助組織委員會發布的《內部控制-綜合框架(2013)》中確立的標準，截至2023年12月31日，公司在所有實質性方面保持了對財務報告的有效內部控制。

意見基礎

本公司管理層負責編制這些綜合財務報表，維護對財務報告的有效內部控制，以及對財務報告內部控制的有效性進行評估，包括在隨附的管理層財務報告內部控制報告中。我們的責任是就公司的合併財務報表發表意見，並根據我們的審計對公司的財務報告內部控制發表意見。我們是一家在美國上市公司會計監督委員會(PCAOB)註冊的公共會計師事務所，根據美國聯邦證券法以及美國證券交易委員會和PCAOB的適用規則和法規，我們必須與公司保持獨立。

我們是按照PCAOB的標準進行審計的。這些準則要求我們計劃和執行審計，以獲得合理的保證，以確定合併財務報表是否沒有重大錯報，無論是由於錯誤還是欺詐，以及是否在所有重大方面保持了對財務報告的有效內部控制。

我們對合並財務報表的審計包括執行評估合併財務報表重大錯報風險的程序，無論是由於錯誤還是欺詐，以及執行應對這些風險的程序。這些程序包括在測試的基礎上審查關於合併財務報表中的金額和披露的證據。我們的審計還包括評價管理層使用的會計原則和作出的重大估計，以及評價合併財務報表的整體列報。我們對財務報告的內部控制的審計包括瞭解財務報告的內部控制，評估存在重大弱點的風險，以及根據評估的風險測試和評估內部控制的設計和運作有效性。我們的審計還包括執行我們認為在這種情況下必要的其他程序。我們相信，我們的審計為我們的意見提供了合理的基礎。

財務報告內部控制的定義及侷限性

公司對財務報告的內部控制是一個程序，旨在根據公認的會計原則，為財務報告的可靠性和為外部目的編制財務報表提供合理保證。公司對財務報告的內部控制包括下列政策和程序：(1)保持合理詳細、準確和公平地反映公司資產的交易和處置的記錄；(2)提供合理保證，記錄必要的交易，以便按照公認的會計原則編制財務報表，以及公司的收入和支出僅根據公司管理層和董事的授權進行；(3)提供合理的

F-2

---

保證防止或及時發現可能對財務報表產生重大影響的未經授權獲得、使用或處置公司資產的行為。

由於其固有的侷限性，財務報告的內部控制可能無法防止或發現錯誤陳述。此外，對未來期間進行任何有效性評估的預測都有可能因條件的變化而出現控制不足的風險，或者政策或程序的遵守程度可能會惡化。

關鍵審計事項

下文所述的關鍵審計事項是指向審計委員會傳達或要求傳達給審計委員會的當期綜合財務報表審計所產生的事項：(1)涉及對綜合財務報表具有重大意義的賬目或披露；(2)涉及我們特別具有挑戰性的、主觀的或複雜的判斷。關鍵審計事項的傳達不會以任何方式改變我們對綜合財務報表的整體意見，我們不會通過傳達下面的關鍵審計事項來就關鍵審計事項或與之相關的賬目或披露提供單獨的意見。

應計外包臨牀試驗和臨牀前研究

如綜合財務報表附註2及附註5所述，臨牀試驗及臨牀前研究的應計費用乃根據臨牀研究機構、製造機構及其他供應商提供服務所產生的估計成本計算。在這些活動的應計中，公司從各種來源獲得信息，並估計分配給每個時期的努力或費用水平。評估考慮了許多因素，如網站啟動、患者篩查、登記、報告交付和其他事件。截至2023年12月31日，外包臨牀試驗和臨牀前研究的應計負債為1070萬美元。

我們將應計外包臨牀試驗和臨牀前研究的評估確定為一項重要的審計事項。具體地説，由於現有證據的性質，評估所獲得的審計證據的充分性超過第三方所發生的費用估計數，包括上述因素，需要審計師的主觀判斷。這些證據包括第三方關於已完成任務的函件、從第三方收到的發票以及管理層對相對於預算和合同金額發生的費用的分析。

以下是我們為解決這一關鍵審計問題而執行的主要程序。我們評估了設計，並測試了與應計外包臨牀試驗和臨牀前研究相關的某些內部控制的操作效果。這包括與估計臨牀研究組織、製造組織和其他提供者在此期間提供的服務所發生的成本有關的控制，這些成本包括在每個報告期結束時計入應計負債和其他服務的成本。對於外包臨牀試驗和臨牀前研究的應計負債樣本，我們將管理層用來估計應計費用的相關因素與合同、發票和第三方對合同里程碑和項目狀態的確認進行了比較。我們將公司截至年底應計成本的估計與在年底後但在公司財務報表發佈之前收到的一些第三方發票進行了比較。我們通過評估審計程序的累積結果來評估與應計外包臨牀試驗和臨牀前研究相關的審計證據的充分性。

/s/ 畢馬威會計師事務所

自2009年以來，我們一直擔任本公司的審計師。

科羅拉多州博爾德

2024年2月27日

F-3

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維裏迪安治療公司

合併資產負債表

(以千為單位，不包括每股和每股數據)

			十二月三十一日，
			2023						2022
資產
流動資產：
現金和現金等價物			$	102,827					$	155,579
短期投資			374,543						268,971
預付費用和其他流動資產			9,006						6,521
未開票收入-關聯方			102						102
流動資產總額			486,478						431,173
財產和設備，淨額			1,672						1,326
經營性租賃使用權資產			1,670						1,610
其他資產			604						982
總資產			$	490,424					$	435,091
負債與股東權益
流動負債：
應付帳款			$	2,239					$	14,234
應計負債及其他（包括關聯方）374及$1,146分別截至2023年12月31日和2022年12月31日)			24,108						18,827
遞延收入關聯方的當期部分			288						288
流動負債總額			26,635						33,349
長期債務，淨額			20,205						4,645
遞延收入-關聯方			573						861
其他負債			989						1,172
總負債			48,402						40,027
承付款和或有事項
股東權益：
優先股，A系列無投票權可轉換優先股，美元0.01票面價值；435,000授權股份；172,435和188,381截至2023年12月31日和2022年12月31日的已發行和已發行股票			78,235						85,470
優先股，B系列無投票權可轉換優先股，美元0.01票面價值；500,000授權股份；143,522和51,210截至2023年12月31日和2022年12月31日的已發行和已發行股票			128,281						56,677
普通股，$0.01票面價值；200,000,000授權股份；53,986,112和41,305,947截至2023年12月31日和2022年12月31日的已發行和已發行股票			540						414
額外實收資本			960,536						741,067
累計其他綜合損益			338						(390)
累計赤字			(725,908)						(488,174)
股東權益總額			442,022						395,064
總負債和股東權益			$	490,424					$	435,091

見這些合併財務報表的附註。

F-4

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維裏迪安治療公司

合併經營報表和全面虧損

(以千為單位，不包括每股和每股數據)

									截至的年度 十二月三十一日，
															2023						2022						2021
收入：
協作收入關聯方															$	314					$	1,772					$	2,963
運營費用：
研究和開發(包括關聯方費用#美元12,035, $5,619、和$—分別於截至2023年、2022年及2021年12月31日止年度內)															159,765						100,894						56,886
一般和行政															94,999						35,182						25,805
總運營費用															254,764						136,076						82,691
運營虧損															(254,450)						(134,304)						(79,728)
其他收入(支出)：
利息和其他收入															18,563						4,916						318
利息和其他費用															(1,847)						(486)						(3)
其他收入，淨額															16,716						4,430						315
淨虧損															$	(237,734)					$	(129,874)					$	(79,413)
每股基本和稀釋後淨虧損															$	(5.31)					$	(4.05)					$	(6.66)
用於計算基本和稀釋後每股淨虧損的加權平均股數															44,755,475						32,087,293						11,918,712
綜合損失：
淨虧損															$	(237,734)					$	(129,874)					$	(79,413)
其他綜合(虧損)收入：
投資未實現(虧損)收益的變化															728						(233)						(149)
其他綜合(虧損)收益合計															728						(233)						(149)
全面損失總額															$	(237,006)					$	(130,107)					$	(79,562)

見這些合併財務報表的附註。

F-5

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維裏迪安治療公司

合併股東權益變動表

(單位：千，共享數據除外)

			優先股																								普通股												其他內容 已繳費 資本						累計其他綜合(虧損)收入						累計 赤字						總計 股東的 權益
			A系列可轉換優先股												B系列可轉換優先股
			股票						金額						股票						金額						股票						金額
2020年12月31日的餘額			398,487						$	180,801					—						$	—					4,231,135						$	42					$	218,089					$	(8)					$	(278,887)					$	120,037
在可轉換優先股轉換時發行普通股			(138,050)						(62,637)						—						—						9,203,732						92						62,545						—						—						—
2021年公開發行B系列優先股和普通股，扣除發行成本$1,291及$5,983，分別			—						—						23,126						15,669						7,344,543						73						74,734						—						—						90,476
在行使認股權證時發行普通股			—						—						—						—						77,871						1						1,284						—						—						1,285
為行使股票期權而發行普通股			—						—						—						—						106,831						1						1,026						—						—						1,027
在歸屬限制性股票單位時發行普通股			—						—						—						—						10,574						—						—						—						—						—
普通股發行，2021年自動取款機，扣除發行成本$1,004			—						—						—						—						2,551,269						26						32,423						—						—						32,449
根據許可協議發行普通股			—						—						—						—						394,737						4						7,496																		7,500
根據員工購股計劃發行普通股換取現金			—						—						—						—						3,312						—						39						—						—						39
基於股份的薪酬費用			—						—						—						—						—						—						14,465						—						—						14,465
投資未實現虧損變動			—						—						—						—						—						—						—						(149)						—						(149)
淨虧損			—						—						—						—						—						—						—						—						(79,413)						(79,413)
截至2021年12月31日的餘額			260,437						$	118,164					23,126						$	15,669					23,924,004						$	239					$	412,101					$	(157)					$	(358,300)					$	187,716
在可轉換優先股轉換時發行普通股			(72,056)						(32,694)						—						—						4,803,965						48						32,646						—						—						—
B系列優先股和普通股的發行，2022年公開發行，扣除發行成本$2,992及$18,146，分別			—						—						28,084						41,008						11,352,640						114						248,528						—						—						289,650
普通股發行，2022年9月自動櫃員機，扣除發行成本$926			—						—						—						—						964,357						10						24,150						—						—						24,160
在行使認股權證時發行普通股			—						—						—						—						56,666						1						934						—						—						935
為行使股票期權而發行普通股			—						—						—						—						191,291						2						2,760						—						—						2,762
根據員工購股計劃發行普通股換取現金			—						—						—						—						13,024						—						183						—						—						183
基於股份的薪酬費用			—						—						—						—						—						—						19,765						—						—						19,765
投資未實現虧損變動			—						—						—						—						—						—						—						(233)						—						(233)
淨虧損			—						—						—						—						—						—						—						—						(129,874)						(129,874)
截至2022年12月31日的餘額			188,381						$	85,470					51,210						$	56,677					41,305,947						$	414					$	741,067					$	(390)					$	(488,174)					$	395,064

F-6

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			優先股																								普通股												其他內容 已繳費 資本						累計其他綜合(虧損)收入						累計 赤字						總計 股東的 權益
			A系列可轉換優先股												B系列可轉換優先股
			股票						金額						股票						金額						股票						金額
在可轉換優先股轉換時發行普通股			(15,946)						(7,235)						—						—						1,063,118						10						7,225						—						—						—
根據許可協議發行普通股			—						—						—						—						243,902						3						5,690						—						—						5,693
發行B系列優先股和普通股，2023年私募，扣除發行成本			—						—						92,312						71,604						8,869,797						89						102,914						—						—						174,607
普通股發行，2022年9月ATM，扣除發行成本			—						—						—						—						684,298						7						14,761						—						—						14,768
在行使認股權證時發行普通股			—						—						—						—						114,219						1						1,880						—						—						1,881
為行使股票期權而發行普通股			—						—						—						—						1,538,199						15						19,248						—						—						19,263
根據員工購股計劃發行普通股換取現金			—						—						—						—						31,216						—						580						—						—						580
限制性股票單位的歸屬			—						—						—						—						135,416						1						(1)						—						—						—
基於股份的薪酬費用			—						—						—						—						—						—						67,172						—						—						67,172
未實現投資收益變動			—						—						—						—						—						—						—						728						—						728
淨虧損			—						—						—						—						—						—						—						—						(237,734)						(237,734)
截至2023年12月31日的餘額			172,435						$	78,235					143,522						$	128,281					53,986,112						$	540					$	960,536					$	338					$	(725,908)					$	442,022

見這些合併財務報表的附註。

F-7

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維裏迪安治療公司

合併現金流量表

(單位：千)

			截至的年度 十二月三十一日，
			2023						2022						2021
經營活動的現金流：
淨虧損			$	(237,734)					$	(129,874)					$	(79,413)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整：
根據許可協議發行普通股			5,693						—						7,500
基於股份的薪酬費用			67,172						19,765						14,465
非現金利息支出和債務發行成本攤銷			317						228						87
折舊及攤銷			522						255						120
可供出售證券溢價和折價的增加和攤銷			(11,490)						(210)						965
已實現的投資收益			—						—						(4)
清償債務淨虧損			181						—						—
直接支付給債權人的與清償債務有關的費用			514						—						—
設備銷售損失			1						—						77
非現金租賃費用			48						36						(102)
其他非現金項目			31						—						—
經營性資產和負債變動情況：
預付費用和其他資產			(2,107)						(3,339)						(1,496)
應付帳款			(12,040)						11,524						1,655
應計負債和其他負債			5,010						7,716						1,380
未開賬單的收入			—						349						(451)
遞延收入			(288)						(288)						636
用於經營活動的現金淨額			(184,170)						(93,838)						(54,581)
投資活動產生的現金流：
購買短期投資			(407,880)						(223,264)						(188,431)
短期投資的銷售收益和到期日			314,526						108,935						114,398
出售財產和設備所得收益			—						—						79
購置財產和設備			(898)						(797)						(338)
用於投資活動的現金淨額			(94,252)						(115,126)						(74,292)
融資活動的現金流：
根據2023年私募和2022年9月ATM協議發行普通股的收益			125,069						—						—
根據2023年私募發行B系列優先股所得收益			76,192						—						—
根據2022年公開發行和2022年9月自動櫃員機協議發行普通股的收益			—						291,874						—
根據2021年公開發行和2021年4月自動櫃員機協議發行普通股的收益			—						—						114,242
支付與出售普通股相關的發行費用			(7,213)						(19,072)						(6,987)
發行B系列優先股所得款項			—						44,000						16,960
支付與出售優先股有關的發行費用			(4,588)						(2,992)						(1,291)
行使認股權證所得收益			1,881						935						1,285
發行長期債券所得收益			15,000						5,000						—
清償債務費用的支付			(514)						—						—
支付債務發行成本			—						(446)						—
行使股票期權時發行普通股所得款項			19,263						2,762						1,027
根據員工購股計劃發行普通股換現金所得款項			580						183						39
融資活動提供的現金淨額			225,670						322,244						125,275

F-8

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現金及現金等價物淨增(減)			(52,752)						113,280						(3,598)
期初現金及現金等價物			155,579						42,299						45,897
期末現金及現金等價物			$	102,827					$	155,579					$	42,299
補充披露現金流量信息
支付的利息			$	886					$	293					$	—
補充披露非現金投資和融資活動
應付賬款和應計負債中的財產和設備購置			$	—					$	380					$	4
*計入應計負債的未付普通股和優先股發行成本			$	41					$	—					$	—
*未支付的普通股和優先股發行成本列入應付賬款			$	45					$	—					$	—
清償長期債務			$	4,707					$	—					$	—
發行長期債務			$	5,000					$	—					$	—
公開發行成本攤銷			$	—					$	75					$	87

見這些合併財務報表的附註。

F-9

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維裏迪安治療公司

合併財務報表附註

1. 業務説明

Viridian治療公司是特拉華州的一家公司(“公司”或“Viridian”)，是一家生物製藥公司，致力於為患有嚴重疾病的患者提供新的治療方法，而目前的治療方法無法滿足這些患者的需求。該公司最先進的計劃VRDN-001是一種針對胰島素樣生長因子-1受體(“IGF-1R”)的差異化單抗，它是用於治療甲狀腺眼病(“TED”)的臨牀和商業驗證的靶標。該公司的第二個候選產品VRDN-003是VRDN-001的半衰期延長版本，設計用於方便、低容量、皮下注射鋼筆。TED是一種嚴重且令人衰弱的罕見自身免疫性疾病，會導致眼眶發炎，導致眼睛腫脹、紅腫、複視、疼痛和潛在失明。

除了開發治療TED的藥物外，該公司還在開發一系列經工程設計的抗新生兒Fc受體(“FcRN”)抑制劑，包括VRDN-006和VRDN-008。FcRN抑制劑具有治療多種自身免疫性疾病的潛力，代表着重要的商業市場機會。

流動性

隨附的綜合財務報表乃在假設本公司為持續經營企業的基礎上編制，並不包括任何調整以反映未來可能對資產的可回收性及分類或負債的金額及分類產生的影響，而該等影響可能因與其持續經營企業的能力有關的任何不確定性而導致。到目前為止，該公司的運營資金主要來自出售公司普通股、A系列優先股、B系列優先股和其他股本證券的收益、債務融資、許可費和根據合作協議收到的補償。自成立以來至2023年12月31日，該公司已累計產生赤字$725.9百萬美元。該公司預計在可預見的未來將繼續產生營業虧損。

本公司並無任何獲準商業銷售的產品，並未從產品銷售中產生任何收入，亦不能保證何時或是否會從產品銷售中獲得任何收入。該公司幾乎所有的運營虧損都是由與其研發計劃相關的費用以及與其運營相關的一般和行政成本造成的。該公司預計，至少在未來幾年內，隨着其候選產品的繼續開發和尋求監管部門的批准，該公司將產生鉅額費用和運營虧損。預計由於開發計劃的時機和實現監管批准的努力，運營虧損將在不同季度和每年大幅波動。

截至2023年12月31日，該公司約有477.4百萬現金、現金等價物和短期投資。此外，如附註15進一步所述，公司在2024年1月收到的毛收入約為#美元。186.3來自出售公司普通股的1000萬美元。截至該等綜合財務報表的發佈日期，本公司預期其現有資源將足以支付至少自該等財務報表發佈日期起計的未來12個月的營運開支及資本開支需求。

該公司將繼續需要額外的資本，以繼續為其業務提供資金。未來資金需求的數額和時間將取決於許多因素，包括公司臨牀開發工作的速度和結果、股權融資、達成許可和合作協議以及發行債務或其他融資工具。該公司獲得額外資本的能力取決於許多因素，其中一些因素是公司無法控制的，包括開發其候選產品的成功、經營業績和市場狀況，包括當前通貨膨脹和更廣泛的宏觀經濟環境造成的那些因素。

如果不能在需要時以有利的條件或根本不能籌集資金，將對公司的財務狀況和開發其候選產品的能力產生負面影響。不斷變化的情況可能會導致公司消耗資本的速度大大快於或慢於目前的預期。如果該公司無法獲得額外的資本或資源，它將被要求修改其運營計劃。本文中的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，該公司可能會比目前預期的更早耗盡其可用的財務資源。

F-10

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2. 重要會計政策摘要

陳述的基礎

隨附的綜合財務報表包括公司及其全資子公司Viridian Treeutics Europe Limited和Viridian Treateutics S.à.r.l.的賬目，這兩家公司成立的唯一目的是提交歐洲的監管文件，以及Viridian證券公司成立於2021年7月。該公司的子公司沒有員工或業務。

綜合財務報表是根據美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)、美國證券交易委員會(下稱“美國證券交易委員會”)的規則和規定編制的，包括為公平列報公司各時期的財務狀況、經營成果和現金流量所需的所有調整。所有重大的公司間餘額都已在合併中沖銷。公司管理層對截至提交這些合併財務報表之日的活動進行了評估，並得出結論，除已披露的事項外，沒有後續事件需要披露。

全球經濟考量

全球宏觀經濟環境不確定，可能受到美國與其他國家貿易關税和貿易爭端增加、全球資本和信貸市場不穩定、供應鏈薄弱以及地緣政治環境不穩定的負面影響，包括俄羅斯入侵烏克蘭、中國與臺灣之間的緊張局勢加劇、以色列及周邊地區的衝突和其他政治緊張局勢。這些挑戰已經並可能繼續引起對經濟衰退的擔憂、對潛在制裁、利率上升、外匯波動和通脹壓力的擔憂。目前，該公司無法量化這種經濟不穩定對其未來運營的潛在影響。

持續經營的企業

在每個報告期內，本公司都會評估是否有條件或事件令人對本公司在財務報表發出之日起一年內繼續經營下去的能力產生重大懷疑。如本公司斷定存在重大疑慮，而本公司的計劃並未減輕該疑慮，或當其計劃紓緩對本公司持續經營能力的重大疑慮時，本公司須作出若干額外披露。

公司的評估包括分析公司臨牀開發努力的結果、許可和合作協議以及實體的當前財務狀況，包括一年內預期的有條件和無條件債務，以及財務報表發佈之日的相關流動資金來源。這反映在公司未來的經營預算和預測中，並與目前的現金、現金等價物和短期投資餘額進行了比較。

預算的使用

公司的綜合財務報表是根據美國公認會計原則編制的，美國公認會計準則要求公司作出影響財務報表日期的資產和負債額、或有資產和或有負債的披露以及報告期內收入和支出的報告金額的估計和假設。這些綜合財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於臨牀試驗成本和其他外包研發費用的應計費用以及基於股票的獎勵的估值。雖然這些估計是基於公司對當前事件和未來可能採取的行動的瞭解，但實際結果可能最終與這些估計和假設不同。

收入確認

公司根據ASC主題606對收入進行記賬，與客户簽訂合同的收入(“ASC 606”)。

本公司簽訂合作協議和ASC 606範圍內的某些其他協議，根據這些協議，本公司向本公司的某些候選產品授權、可以授權或授予選擇權，並提供與該等協議相關的研究和開發服務。這些協議的條款通常包括支付以下一項或多項：不可退還的預付費用；研究和開發成本的報銷；開發、臨牀、監管和商業銷售里程碑付款；以及授權產品淨銷售額的特許權使用費。

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根據ASC 606，當其客户獲得對承諾的商品或服務的控制權時，公司確認收入，其金額反映了公司預期為換取這些商品或服務而獲得的對價。

為了確定應確認的適當收入數額，對於ASC 606範圍內的協議，公司執行以下五個步驟：(1)確定合同中的貨物或服務；(2)確定承諾的貨物或服務是否是履約義務，包括它們在合同條款中是否不同；(3)交易價格的測量，包括對可變對價的限制；(4)將交易價格分配給已確定的履約義務；(5)當公司履行每項履約義務時(或作為履行義務)確認收入。只有當公司有可能收取其有權獲得的對價以換取其轉讓給客户的商品或服務時，公司才會將五步模式應用於合同。

本公司協議中承諾的商品或服務通常包括對本公司知識產權或研發服務的權利的許可或許可選擇權。履約義務是合同中將一種獨特的貨物或服務轉讓給客户的承諾，當(I)客户可以單獨或與其他隨時可用的資源一起受益於該貨物或服務，以及(Ii)承諾的貨物或服務可與合同中的其他承諾分開識別時，該義務被認為是不同的。在評估承諾的產品或服務是否獨特時，公司會考慮以下因素：基礎知識產權的發展階段、客户自行開發知識產權的能力或所需專業知識是否現成，以及產品或服務是否與合同中的其他產品或服務是不可分割的還是相互依存的。

本公司根據轉讓合同中承諾的貨物或服務的預期收入額估計交易價格。對價可以包括固定對價或變動對價。在每一份包括可變對價的協議開始時，公司評估潛在的付款金額和收到付款的可能性。本公司採用最大可能金額法或預期值法，根據哪一種方法最能預測預期收到的金額來估計預期收到的金額。交易價格中包含的可變對價金額可能受到限制，只有在確認的累計收入金額很可能不會在未來期間發生重大逆轉的情況下，才會包含在交易價格中。

該公司的合同通常包括開發和監管里程碑付款，這些付款是根據最可能金額法評估的，並在很可能發生重大收入逆轉的情況下受到限制。不在公司控制或被許可方控制範圍內的里程碑付款，如監管批准，在收到批准之前不被認為是可能實現的。在每個報告期結束時，本公司重新評估實現此類開發和臨牀里程碑的可能性以及任何相關限制，並在必要時調整其對整體交易價格的估計。任何此類調整都是以累積追趕的方式記錄的，這將影響調整期間的合作和其他研究與開發收入。

對於包括以銷售為基礎的特許權使用費的協議，包括基於銷售水平的里程碑付款，並且許可被視為與特許權使用費相關的主要項目，公司將在(I)發生相關銷售時或(Ii)部分或全部特許權使用費分配給的履約義務已經履行(或部分履行)時確認收入。到目前為止，公司還沒有確認公司的任何合作或戰略聯盟協議產生的任何特許權使用費收入。

本公司根據估計的獨立銷售價格分配交易價格。公司必須建立假設，需要判斷來確定合同中確定的每項履約義務的獨立銷售價格。該公司利用關鍵假設來確定獨立銷售價格，其中可能包括其他可比交易、交易談判中考慮的定價以及估計成本。當可變對價的條款與履行義務的履行情況有關時，可變對價具體分配給合同中的一項或多項履約義務，而分配的金額與公司預期為履行每項履約義務而獲得的金額一致。

分配至各履約義務的代價於相關商品或服務的控制權轉移時確認為收入。就包括許可證及其他承諾的履約責任而言，本公司運用判斷評估合併履約責任的性質，以釐定合併履約責任是否隨時間或於某個時間點達成，以及（如隨時間）計量進度的適當方法。本公司於各報告期間評估進度計量，並於必要時調整表現計量及相關收入確認。

F-12

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該公司根據每份合同中確定的賬單時間表從客户那裏獲得付款。預付款項及費用於收到或到期時記作遞延收入，直至本公司履行其在該等安排下的義務為止。當公司的對價權利是無條件的時，金額被記錄為應收賬款。

研究與開發

研究和開發成本計入進行研究和開發活動所產生的費用。成本包括與員工相關的費用，包括工資、福利、基於股份的薪酬、重組費用、根據第三方許可協議獲得和維護許可的費用、諮詢費、第三方代表公司進行的研究和開發活動的成本、製造或已經制造臨牀試驗材料的成本、實驗室用品、折舊、設施和管理費用。公司在收到或取得適用貨物所有權或提供適用服務期間記錄研究和開發費用。在支付的金額超過所發生的成本的情況下，公司記錄預付費用。

如果公司從所獲得的合同權中獲得未來的經濟利益存在不確定性，則公司在發生研發費用時將為獲取和保留許可技術的合同權而預付的和里程碑式的付款記錄為研發費用。這些費用包括在合併現金流量表的經營活動中。該公司認為，在這種候選藥物獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的批准銷售或其他重大風險因素減弱之前，從獲得許可技術的合同權利中獲得的未來經濟利益是不確定的。

臨牀試驗和臨牀前研究應計費用

本公司根據當時的某些事實和情況，在其合併財務報表中對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計。該公司用於臨牀試驗和臨牀前研究的應計費用是基於對臨牀研究組織、製造組織和其他供應商提供的服務所產生的成本的估計。根據該公司與外部服務提供商的協議支付的費用取決於許多因素，如網站啟動、患者篩查、登記、報告交付和其他事件。在這些活動的應計中，公司從各種來源獲得信息，並估計分配給每個時期的努力或費用水平。隨着公司估計的變化，未來可能需要對公司的研究和開發費用進行調整。

基於股份的薪酬

公司以股票期權和限制性股票單位(RSU)的形式向員工和非員工發放基於股票的獎勵。該公司根據ASC主題718“薪酬-股票薪酬”，根據估計授予日期公允價值計量和確認授予員工和非員工的基於股票的薪酬支出，並根據其普通股的公允價值確定RSU的公允價值。該公司採用布萊克-斯科爾斯期權定價模型來確定股票期權的公允價值。布萊克-斯科爾斯期權定價模型的使用要求公司對期權的預期期限、普通股的預期波動率與期權的預期壽命一致、無風險利率和普通股的預期股息收益率做出假設。本公司在扣除任何實際沒收後，在必要的服務期內採用直線方法確認基於服務條件的獎勵的基於股份的補償費用。

現金和現金等價物

所有在購買之日到期日不超過90天的高流動性投資都被歸類為現金等價物。現金等價物按成本報告，由於這些工具的到期日較短，因此成本接近公允價值。

投資

該公司的投資包括高評級的公司證券和美國國債，並已被歸類為可供出售的證券。因此，這些投資按其各自的公允價值計入，公允價值是根據報價的市場價格確定的。公司可以持有規定期限超過一年的證券。所有可供出售的證券都被認為可以支持當前的業務，因此，期限超過一年的投資通常被歸類為流動資產。

未實現的收益和損失在股東處置前作為股東權益的一個組成部分進行報告。已實現損益按具體確認方法計入其他收入(費用)淨額的一個組成部分。證券

F-13

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須接受定期減值審查。當投資的公允價值低於成本基礎被判定為非暫時性的下降時，將發生減值費用。

公允價值計量

根據美國公認會計原則，某些資產和負債按公允價值列賬。公允價值被定義為在計量日市場參與者之間的有序交易中，為資產或負債在本金或最有利的市場上轉移負債而收取或支付的交換價格。用於計量公允價值的估值技術必須最大限度地利用可觀察到的投入，最大限度地減少使用不可觀察到的投入。按公允價值列賬的金融資產和負債應在公允價值層次的下列三個級別之一進行分類和披露，其中前兩個級別被視為可見，最後一個級別被視為不可見：

•一級投入利用活躍市場中相同資產或負債的報價(未經調整)。

•第2級投入使用第1級價格以外的其他可觀察投入，例如類似資產或負債的報價、不活躍市場的報價、或有關資產或負債實質上整個期間的可觀測或可被可觀測市場數據證實的其他投入。

•3級投入是資產或負債的不可觀察的數據點，包括資產或負債的市場活動很少(如果有的話)的情況。

本公司若干金融工具並非按公允價值經常性計量，但由於其到期日的短期性質，例如現金及現金等價物、應收賬款、應付賬款及應計開支等，故按接近其公允價值的金額記賬。

信用風險的集中度

可能使公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金等價物，其中包括到期日不到三個月的短期投資。本公司在聯邦保險金融機構的存款超過聯邦保險限額。本公司在該等賬目中並無出現任何虧損。該公司將其多餘的現金主要投資於在一家金融機構持有的存款和貨幣市場基金。

財產和設備

該公司的財產和設備按成本計價，減去累計折舊和攤銷。折舊一般是在資產的估計使用年限內使用直線法計算的。三至五年。租賃改進按租期較短(包括任何被視為合理保證的續期)或資產的估計使用年限中較短的時間攤銷。在建建築在投入使用之前不會折舊。維修和維護費用在發生時計入費用，重大改進的支出計入資本化。

經營性租賃使用權資產和負債

本公司決定一項安排在合同開始時以及在現有租約的修改或續簽期間是否為或包含租約。經營租賃資產是指公司在租賃期內使用標的資產的權利，經營租賃負債是公司支付租賃所產生的租賃款項的義務。本公司已按照《會計準則更新》(ASU)第2016-02號準則的指導，計入經營租賃資產和負債、租賃(主題 842), 以及對初始指南的後續修正：ASU第2017-13號、ASU第2018-10號和ASU第2018-11號(統稱為ASC 842)。該等經營租賃資產及負債於租賃開始日按租賃期內租賃付款的現值確認。用於確定本公司經營租賃資產的租賃支付可能包括租賃獎勵、所述租金增加和升級條款，並在本公司綜合資產負債表的本公司經營租賃資產中確認。本公司的經營租賃在本公司綜合資產負債表的應計負債和其他負債中反映在經營租賃、使用權、資產和經營租賃負債中。最低租賃付款的租賃費用在租賃期限內以直線基礎確認。短期租約被定義為在開始日期的租期為12個月或更短的租約，不包括在此處理範圍內，並在租賃期內以直線基礎確認。請參閲附註8。承付款和或有事項--租賃債務有關公司經營租約的其他資料，請參閲。

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債務和債務發行成本

本公司支付給貸款人的債務發行成本和費用在綜合資產負債表中作為相關債務負債的直接扣除列示，而不是根據ASU第2015-03號作為資產資本化。利息--計入利息(分專題835-30)：簡化債務發行費用的列報。債務發行成本指與本公司定期貸款(定義見附註6)有關的法律及其他直接成本。債務)。這些成本在貸款期限內採用實際利息法作為利息支出的非現金部分攤銷。

可轉換優先股

本公司將無投票權可轉換優先股的股份在發行日按其各自的公允價值扣除發行成本入賬。

長期資產減值準備

每當事件或情況變化顯示其財產及設備的賬面值可能無法收回時，本公司便會評估該等資產的賬面值。不是減值費用於截至2023年12月31日、2022年及2021年12月31日止年度入賬。

每股淨虧損

每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以期內未考慮普通股等價物的已發行普通股的加權平均數。由於本公司於所有呈列期間均處於虧損狀況，故每股攤薄虧損淨額與所有期間的每股基本虧損淨額相同，原因是計入所有潛在已發行普通股具有反攤薄作用。

綜合損失

全面虧損包括虧損淨額及投資未變現收益及虧損變動調整。未實現的累計綜合收益或虧損在合併股東權益變動表中作為單獨的組成部分反映。本公司有未實現收益$0.7百萬美元，以及未實現虧損$0.2百萬美元和美元0.1在截至2023年12月31日、2022年和2021年12月31日的年度內，分別為100萬美元。

所得税

本公司採用遞延所得税的資產負債法核算所得税。遞延税項資產及負債乃就現有資產及負債之財務報表賬面值與彼等各自之税基之間之差額所產生之未來税務後果而確認。倘遞延税項資產極有可能無法變現，則會記錄估值撥備。遞延税項資產及負債乃按預期適用於該等暫時差額預期可收回或結算年度之應課税收入之已頒佈税率計量。税率變動對遞延税項資產及負債之影響於包括頒佈日期之期間內之營運中確認。

該公司的重大遞延所得税資產是淨經營虧損結轉，税收抵免，應計費用和儲備，以及資本化的啟動成本。本公司自成立以來已就其全部遞延税項資產淨額計提估值撥備，原因是由於其過往經營虧損，本公司認為其遞延税項資產很可能無法變現。

該公司擁有不是未確認的税收優惠。本公司於綜合經營及全面虧損報表中將因少付所得税而產生的利息及罰款分類為一般及行政開支。不是該等開支已於截至二零二三年、二零二二年及二零二一年十二月三十一日止年度確認。

認股權證

在發行認股權證購買普通股股份後，本公司評估認股權證發行的條款，以根據FASB ASC主題480確定認股權證發行的適當會計和分類， 區分負債與股權，FASB ASC主題505， 權益、FASB ASC 815、衍生工具和套期保值，和ASC 718，薪酬--股票薪酬，並將普通股的權證歸類為負債或權益。認股權證是保密的

F-15

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當公司可能需要以現金結算認股權證行使時，作為負債；當公司結算其普通股股票的認股權證行使時，歸類為股權。

細分市場信息

該公司分為 一經營分部，因此，沒有分部披露在此提出。除特別註明外，所有設備、租賃改進和其他固定資產均位於美國境內，與公司合作伙伴簽訂的所有協議均以美元計價。

會計聲明--採用和將採用

自指定生效日期起，財務會計準則委員會或公司採用的其他準則制定機構會不時發佈新的會計聲明。本公司不認為採用最近發佈的準則對本公司的綜合財務報表或披露有或可能產生重大影響。

2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09，所得税(主題740)：改進所得税披露，或ASU 2023-09。ASU 2023-09要求公司的年度財務報表在費率對賬中包括一致的類別和更多的信息分類，並按司法管轄區分類支付所得税。ASU 2023-09在2025年12月15日之後開始的公司年度報告期內有效。採用的方法要麼是前瞻性的，要麼是完全追溯的過渡方法。允許及早領養。公司目前正在評估採用ASU 2023-09將對其合併財務報表產生的影響。

3. 投資和公允價值計量

投資

截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司的投資包括：

(單位：千)						攤銷成本						未實現收益總額						未實現虧損總額						公允價值
2023年12月31日
貨幣市場基金						$	77,724					$	7					$	—					$	77,731
美國國債						148,423						255						(5)						148,673
美國公司債券和債券						227,463						142						(85)						227,520
國際公司債券持有量						9,304						24						—						9,328
總計						$	462,914					$	428					$	(90)					$	463,252
2022年12月31日
貨幣市場基金						$	137,903					$	—					$	—					$	137,903
美國國債						85,578						123						(96)						85,605
美國公司債券和債券						199,350						1						(385)						198,966
國際公司債券持有量						2,009						—						(33)						1,976
總計						$	424,840					$	124					$	(514)					$	424,450

本公司認為其投資組合中的未實現虧損是暫時性的，不是由於信貸損失。本公司有意願及有能力持有該等投資，直至其按公允價值收回為止。該公司擁有不是截至2023年12月31日和2022年12月31日止年度的可供出售證券的已實現收益，以及已實現收益#美元4在截至2021年12月31日的年度內，其可供出售的證券為10000美元。公司投資的合同到期日均小於24月份。

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公允價值計量

下表彙總了按公允價值經常性計量的公司資產和負債：

(單位：千)						活躍市場報價 (1級)						重要的其他可觀察到的投入 高級(2級)						無法觀察到的重要輸入 (3級)						總計
2023年12月31日
資產：
現金等價物：
貨幣市場基金						$	77,731					$	—					$	—					$	77,731
美國公司債券和債券						—						10,978						—						10,978
短期投資：
美國國債						—						148,673						—						148,673
美國公司債券和債券						—						216,542						—						216,542
國際公司債券持有量						—						9,328						—						9,328
現金等價物和短期投資總額						$	77,731					$	385,521					$	—					$	463,252
2022年12月31日
資產：
現金等價物：
貨幣市場基金						$	137,903					$	—					$	—					$	137,903
美國公司債券和債券						—						17,576						—						17,576
短期投資：
美國國債						—						85,605						—						85,605
美國公司債券和債券						—						181,390						—						181,390
國際公司債券持有量						—						1,976						—						1,976
現金等價物和短期投資總額						$	137,903					$	286,547					$	—					$	424,450

4. 財產和設備

財產和設備淨額由下列部分組成：

			十二月三十一日，
			2023						2022
			(單位：千)
實驗室設備			$	1,145					$	1,160
租賃權改進			670						1,113
計算機硬件和軟件			489						725
傢俱和固定裝置			417						332
財產和設備，毛額			2,721						3,330
減去：累計折舊和攤銷			(1,049)						(2,004)
財產和設備，淨額			$	1,672					$	1,326

在截至2023年12月31日、2022年和2021年12月31日的年度內，折舊和攤銷費用為0.5百萬，$0.3百萬美元和美元0.1分別為100萬美元。

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5. 應計負債

應計負債包括以下內容：

			十二月三十一日，
			2023						2022
			(單位：千)
應計外包臨牀試驗和臨牀前研究			$	10,724					$	12,576
應計僱員薪酬及相關税項			10,513						4,772
短期經營租賃負債			843						613
應計法律費用和費用			399						177
應計其他專業服務費			473						392
負債價值--分類認股權證			100						100
應計應付利息			154						39
其他應計負債			902						158
應計負債總額			$	24,108					$	18,827

6. 債務

與Hercules Capital，Inc.簽訂的貸款和擔保協議。

於2022年4月，本公司與其若干附屬公司(連同本公司，統稱為“借款人”)、Hercules Capital，Inc.(“Hercules”)及其中所指名的若干其他貸款人(“貸款人”)訂立貸款及擔保協議(“Hercules貸款及擔保協議”)。根據Hercules貸款和擔保協議，貸款人為公司提供了本金總額最高可達#美元的定期貸款。75.01000萬英鎊，英寸四分期付款(統稱為“定期貸款”)，包括(1)首期付款#美元25.02000萬美元，到2023年6月15日可供公司使用；(2)第二批美元10.02000萬美元，視某些監管里程碑的實現情況而定，截至2023年6月15日；(3)第三批美元15.02000萬美元，視某些監管里程碑的實現情況而定，截至2024年3月15日；和(4)第四批美元25.0100萬美元，有待貸款人投資委員會(S)的批准，有效期至2024年12月15日。在2023年8月修訂《大力神貸款和擔保協定》之前，沒有實現第三期貸款的里程碑。借款人根據《大力神貸款和擔保協定》承擔的債務基本上由借款人的所有資產擔保，不包括借款人的知識產權。這筆定期貸款的到期日為2026年10月1日。

根據Hercules貸款和擔保協議的條款，該公司最初有義務在2024年4月1日之前只支付利息。然而，在2022年8月達到發展里程碑後，僅限利息的期限延長至2024年10月1日。如果達到更多的開發里程碑，僅限利息的期限將進一步延長至2025年4月1日。借款人被要求在只加息期限結束至2026年10月1日到期日之間，按月按本金和利息等額分期償還定期貸款金額。此外，要求借款人支付的期末費用等於6到期日融資定期貸款預付款本金的%，在貸款期限內作為額外利息支出增加。

在簽署Hercules貸款和擔保協議後，該公司提取了初始本金#美元。5.01000萬美元。公司產生的債務發行成本為#美元。0.22000萬美元與定期貸款有關。此外，關於最初的抽獎，公司向貸款人支付了#美元的融資費。0.11000萬美元，以及美元0.1貸款人發生並由本公司償還的其他費用(“貸款人費用”)。債務發行費用和貸款人費用在貸款期限內作為額外利息支出攤銷。

2023年8月，本公司簽署了大力神貸款和擔保協議修正案(“大力神修正案”)。根據大力神修正案，貸款人為公司提供了增加的定期貸款，本金總額高達#美元。1501000萬英鎊，英寸四分期付款(統稱為“經修訂的定期貸款”)，包括(1)首期付款#美元50.01000萬，$5.0其中100萬美元是在2022年4月大力神貸款和擔保協議結束時提取的，$15.0其中100萬美元是在2023年8月大力神修正案結束時提取的，$5.0其中2000萬美元到2023年12月15日可用，25.0其中100萬美元從2024年7月1日至2024年12月15日提供；(2)第二批美元20.02000萬美元，視某些監管里程碑的實現而定，截至2025年2月15日；(3)第三批美元20.02000萬美元，取決於某些監管里程碑的實現，將於3月前提供

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2025年31日；和(4)第四批#美元。60.0100萬美元，有待貸款人投資委員會(S)的批准，有效期至2025年6月15日。第二批和第三批的里程碑尚未實現。根據《大力神修正案》，借款人的債務由借款人的幾乎所有資產擔保，不包括借款人的知識產權。修訂後的定期貸款到期日為2026年10月1日。

經修訂的定期貸款按浮動年利率計息，利率以(I)較大者為準7.45%及(Ii)4.2高於最優惠利率(定義見最優惠利率)%，但定期貸款利率不得超過年利率8.95%。利息按月支付，在每個月的第一天拖欠。截至2023年12月31日的利率為8.95%.

根據大力神修正案的條款，該公司有義務在2025年4月1日之前只支付利息。如果達到了某些發展里程碑，那麼只收利息的期限將延長至2025年10月1日。如果達到更多的發展里程碑，只收利息的期限將進一步延長至2026年4月1日。借款人被要求在僅計息期結束至2026年10月1日到期日之間，以等額的每月本金和利息分期償還修訂後的定期貸款金額。此外，借款人還需支付相當於6在貸款期限內作為額外利息支出增加的本金的本金的百分比。

在執行《大力神修正案》後，該公司提取本金#美元。15.01000萬美元。《大力神修正案》決定大幅改變《大力神貸款和擔保協定》，因此被視為債務清償。該公司確認了債務清償損失#美元。0.2與未攤銷債務貼現和債務發行成本有關，作為其他收入的一部分，合併經營報表和全面虧損中的淨額。

所有項目的總成本(現金利息、債務發行成本的攤銷/增加和期末費用)均確認為利息支出，實際利率約為9.3%。公司記錄的利息支出為#美元。1.31000萬美元和300萬美元0.5在截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度內，分別為100萬美元。

下表彙總了定期貸款對公司截至2023年12月31日和2022年12月31日的綜合資產負債表的影響：

			十二月三十一日，
			2023						2022
			(單位：千)
總收益			20,000						5,000
應計期末費用			205						—
未攤銷債務發行成本			—						(355)
賬面價值			20,205						4,645

定期貸款的賬面價值接近其公允價值。截至2023年12月31日，與大力神貸款和擔保協議有關的未來本金付款(不包括期末費用)如下(以千為單位)：

財政年度
2023			—
2024			—
2025			9,101
2026			10,899
總計			$	20,000

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7. 協作協議

與Zenas BioPharma達成許可協議

2020年10月，本公司與Zenas BioPharma(Cayman)Limited(“Zenas BioPharma”)簽訂了一項許可協議，將包含某些材料、專利權和專有技術的技術許可給Zenas BioPharma。自2021年2月以來，公司已與Zenas BioPharma簽訂了幾份書面協議，根據這些協議，公司同意為Zenas BioPharma的某些開發活動提供援助，包括製造。2022年5月，該公司與Zenas BioPharma簽訂了製造開發和供應協議，以製造和供應或已經制造和供應用於開發目的的臨牀藥物產品。許可協議及其後的函件協議和供應協議(統稱為“Zenas協議”)是以單一的商業目標進行談判的，出於會計目的被視為一份合併合同。根據澤納斯協議的條款，該公司向澤納斯生物製藥公司授予獨家許可證，在中國的更大範圍內開發、製造和商業化某些用於非腫瘤適應症的胰島素樣生長因子-1R定向抗體產品。

作為Zenas協議的對價，交易價格包括預付非現金對價和以支付公司商品和服務的形式的可變對價，以及在特定事件實現時應支付的里程碑付款。根據Zenas協議，在合同期內實現特定里程碑事件時，公司可獲得不可退還的里程碑付款。此外，本公司可根據在中國地區按國家/地區銷售的任何授權產品的年淨銷售額的百分比收取特許權使用費。版税百分比可能會根據授權產品年淨銷售額的不同層級而有所不同。Zenas BioPharma有義務按照Zenas協議中的特許權使用費條款向公司支付特許權使用費。

澤納斯協議將被視為《會計準則彙編》範圍內的合作安排，主題808，協作安排(“ASC 808”)。雖然這一安排屬於ASC 808的範圍，但本公司適用ASC 606來説明這項安排的某些方面。公司將ASC 606應用於與公司轉讓貨物或服務(即記賬單位)有關的安排內的某些活動，該貨物或服務是公司正在進行的主要或中央業務的一部分。公司根據每項履約義務的相對估計獨立銷售價格分配交易價格，或在某些可變對價的情況下，分配給一項或多項履約義務。研究和開發活動一般按成本定價。該公司在合同期限內向Zenas BioPharma發放的商品和服務許可證被確定為隨着時間的推移而履行的單一履約義務。公司將在公司完成其活動的預計期限內確認許可協議中的交易價格。

在安排開始時，本公司評估里程碑是否被認為可能達到，並使用最可能金額法估計將包括在交易價格中的金額。由於不可能不發生重大的收入逆轉，所有相關的里程碑付款都不包括在合同開始時的交易價格中。對於協議中包括的基於銷售的特許權使用費，許可證被視為與特許權使用費相關的主要項目。本公司將在(I)相關銷售發生時，或(Ii)部分或全部特許權使用費分配給的履約義務已履行(或部分履行)時，確認特許權使用費收入。於截至2023年、2022年及2021年12月31日止年度內，本公司確認0.3百萬，$1.8百萬美元和美元3.0與Zenas協議相關的合作收入分別為100萬美元。

截至2023年12月31日和2022年12月31日，Zenas協議被視為關聯方交易，因為Fairmount Funds Management LLC(“Fairmount”)實益擁有超過5佔公司普通股的%，也是5持有Zenas BioPharma%或以上的股份，並在Zenas BioPharma的董事會中佔有一席之地。

與Paragon治療公司達成的抗體和發現選項協議。

2022年1月，公司和Paragon治療公司(“Paragon”)簽訂了一項抗體和發現選擇權協議(“Paragon協議”)，根據該協議，公司和Paragon將合作開發一種或多種蛋白質或抗體。根據Paragon協議的條款，Paragon將根據商定的研究計劃進行某些開發活動，公司將向Paragon支付商定的開發費用，以換取Paragon承諾執行這些活動所需的人員和資源。《型材協議》規定了向公司提交的最終交付成果，其中包括一份總結研究計劃下進行的實驗和工藝的報告(“最終交付成果”)。

此外，Paragon同意向該公司授予獨家許可的選擇權，以獲得Paragon在某些抗體技術和最終交付產品中的所有權利、所有權和權益，以及向某些背景知識人員授予非獨家許可

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在全球範圍內研究、開發、製造、使用、銷售、提供銷售和進口許可的知識產權和最終產品(每個“選項”，以及共同的“選項”)。Paragon還向該公司授予了有限的、獨家的、免版税的許可，但無權再許可某些抗體技術和最終交付產品，以及非獨家的、免版税的許可，但無權在Paragon擁有的某些背景知識產權下再許可，僅用於評估抗體技術和選項，並允許公司決定是否對某些程序行使選擇權。公司可自行決定就特定項目(“項目”)隨時行使選擇權，直至公司收到最終可交付成果之日起90天或雙方商定的較長期限(“選擇期”)為止，方法是將行使選擇權的書面通知發送給Paragon。如果公司未能在適用的期權期限到期前行使期權，則此類計劃的期權將終止。作為Paragon向公司授予期權的代價，公司向Paragon支付了一筆不可退還、不可貸記的一次性費用#美元。2.52000萬美元，在截至2022年3月31日的三個月內記錄為研發費用。2022年12月，公司和Paragon簽訂了Paragon協議的第一修正案，根據該協議，公司獲得了額外的有限許可證，用於開展某些活動。作為根據第一修正案獲得的權利和許可證的代價，Viridian向Paragon支付了#美元的不可退還費用。2.32000萬美元(“第一修正案付款”)，在截至2022年12月31日的三個月內記錄為研發費用。不可退還的預付費用和第一修正案付款與與指定計劃有關的任何開發成本或預付或欠付的成本是分開的。

於2023年10月，本公司根據Paragon協議行使其選擇權，取得開發、製造及商業化若干抗體、蛋白質及相關產品的獨家許可，因此本公司與Paragon訂立許可協議(“Paragon許可協議”)。關於執行Paragon許可協議，該公司支付了首期付款#美元。5.32000萬美元，在截至2023年12月31日的三個月內記錄為研發費用。這一數額在截至2023年12月31日的年度現金流量表中反映為經營活動的現金流出。作為Paragon授予的權利的對價，公司有義務支付某些未來發展里程碑付款，金額最高可達$16.0在實現指定的臨牀和監管里程碑後，逐個計劃支付100萬美元。此外，如果該公司成功地將符合Paragon許可協議的任何候選產品商業化，它將負責支付相當於淨銷售額個位數中位數百分比的版税。截至2023年12月31日及2022年12月31日止年度，本公司錄得12.0百萬美元和美元5.6與《Paragon協議》相關的研究和開發費用為100萬美元。

截至2023年12月31日和2022年12月31日，Paragon協議被視為關聯方交易，因為Fairmount實益擁有超過5%的股本，並在公司董事會中佔有兩個席位，實益擁有5作為Fairmount和FairJourney Biologics的合資企業，董事已被任命為Paragon董事會的唯一成員，並擁有批准任命任何高管的合同權利。

8. 承付款和或有事項

與ImmunoGen，Inc.簽訂的許可協議。

2020年10月，公司與免疫原公司(以下簡稱“免疫公司”)簽訂了一項許可協議(“免疫原許可協議”)，根據該協議，公司獲得了某些專利和其他知識產權的獨家、可再許可的全球許可，以開發、製造和商業化用於非腫瘤學和非放射性藥物適應症的某些產品。作為免疫基因授予的權利的對價，該公司有義務支付某些未來發展里程碑付款，金額最高可達$48.0在實現特定的臨牀和監管里程碑後獲得100萬美元。2021年12月，該公司支付了1美元2.5在向FDA提交VRDN-001的研究新藥(IND)申請後，向ImmunoGen支付100萬英鎊的里程碑式付款。2022年5月，該公司支付了1美元3.0與第一個在VRDN-001臨牀試驗中服用藥物的患者有關的向免疫基因支付的100萬美元里程碑付款。在2022年12月，該公司記錄了$10.02023年1月支付的，截至2022年12月31日的合併資產負債表中的應付賬款中，與免疫基因公司欠下的與VRDN-001關鍵臨牀試驗中第一名患者有關的里程碑相關的研發費用，這筆錢是2023年1月支付的，幷包括在綜合資產負債表中的應付賬款中。此外，如果該公司成功地將任何候選產品商業化，則它有責任支付相當於淨銷售額的個位數中位數百分比的特許權使用費和高達$的商業里程碑付款95.01000萬美元。公司有義務按產品和國家/地區支付任何此類使用費，從指定產品在每個國家/地區的第一次商業銷售開始，直至(I)符合以下條件的最後一項專利權利要求期滿為止

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免疫基因許可協議在該國家/地區，(Ii)在該國家/地區獲得的每種產品的任何適用的監管排他性到期，或(Iii)該產品在該國家/地區首次商業銷售之日的12週年。

與Xencor，Inc.簽訂的許可協議。

於2021年12月，本公司與Xencor訂立後續技術許可協議(“2021年Xencor許可協議”)，向Xencor開發的若干抗體庫授予非獨家許可。根據2021年Xencor許可協議，公司收到了一年制審查抗體的研究許可證，並有權選擇最多三種抗體進行進一步開發。作為Xencor授予的權利的代價，公司發行了394,737我們的普通股將於2021年12月出售給Xencor。這些股票的價值為1美元。7.52000萬美元，並在截至2021年12月31日的年度內記錄為研發費用。根據2021年Xencor許可協議的條款，如果成功，對於每個許可產品，公司將有義務在未來支付高達$27.82000萬美元，其中包括高達美元的發展里程碑付款4.81000萬，特別里程碑付款，最高可達$3.02000萬美元，商業里程碑付款最高可達美元20.01000萬美元。此外，對於該公司成功商業化的每一種授權產品，它將負責支付相當於淨銷售額個位數中位數百分比的版税。本協議於2023年9月7日終止，根據2021年Xencor許可協議，不再存在進一步的財務義務。

於2020年12月，本公司與Xencor訂立許可協議(“Xencor許可協議”)，根據該協議，Xencor向本公司授予獨家、全球範圍內、可再許可、不可轉讓及收取特許權使用費的權利，以使用指定的Xencor技術研究、開發、製造針對IGF-1R適應症的治療性抗體並將其商業化。作為Xencor授予的權利的代價，公司發行了322,4072020年12月其普通股的股票。這些股票的價值為1美元。6.05億美元，並在2020年記錄為研發費用。根據Xencor許可協議的條款，公司有義務支付未來開發里程碑付款，金額最高可達$30.01000萬美元。此外，如果公司成功地將符合Xencor許可協議的任何候選產品商業化，它將負責支付相當於淨銷售額的個位數中位數百分比的特許權使用費和高達$的商業里程碑付款25.01000萬美元。公司有義務按產品和國家/地區支付任何此類使用費，從每個國家/地區首次商業銷售包含許可技術的產品開始，直至(I)在該國家/地區受Xencor許可協議約束的最後一項專利權利要求到期，(Ii)獲得的任何適用的監管排他性到期，或(Iii)12這是第一次商業銷售的週年紀念日。本協議於2023年7月25日終止，根據Xencor許可協議，不再存在其他財務義務。

與Enable Injections簽訂的開發和許可協議

2023年1月，本公司與Enable Injections，Inc.(“Enable”)簽訂了一份開發和許可協議(“Enable許可協議”)，根據該協議，Enable向本公司授予了獨家的、有版税的、可再許可的、不可轉讓的許可(I)開發、商業化、尋求營銷批准以及以其他方式使用和開發某些產品，以及(Ii)僅為該等許可用途製造和製造該等產品。根據Enable許可協議的條款，授予Viridian Enable非獨家、免版税、不可再許可、不可轉讓的許可。作為Enable公司授予的權利的對價，Enable公司支付Enable初始的、不可貸記的、不可退還的許可費$15.02023年1月為1.2億美元。這一數額包括在截至2023年12月31日的年度的研究和開發費用中，幷包括在隨附的合併報表業務中。這一數額在截至2023年12月31日的年度現金流量表中反映為經營活動的現金流出。

公司有義務支付未來某些里程碑式的付款，金額最高可達$45.0根據具體的開發、臨牀和監管里程碑的實現，獲得100萬美元。此外，如果公司成功地將受啟用許可協議約束的任何候選產品商業化，公司有義務支付某些商業里程碑付款，金額最高可達$150.01000萬美元，特許權使用費相當於個位數的中位數百分比。

獨家許可和協作協議

2023年5月，本公司與第三方合作者簽訂了獨家許可和合作協議，就許可化合物和許可產品進行合作並開展某些支持IND的活動。根據協議條款，Viridian獲得了獨家的、收取特許權使用費的全球許可，可以開發、製造和商業化該領域的某些許可化合物和許可產品(“許可”)。作為許可證授予的權利的對價，公司最初發行了204,843將其普通股股份轉讓給第三方的某些股東。這些股票的價值為1美元。5.02000萬美元，並在截至2023年6月30日的三個月內記錄為研發費用。2023年7月24日，公司發佈39,059向某些股東出售其普通股的額外股份

F-22

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第三方並記錄了相關的$0.7在截至2023年9月30日的三個月內，作為研發費用的支出為100萬美元。此外，在公司決定根據協議對許可化合物進行某些研究的日期，公司應向第三方合作者發放相當於$10.02000萬股其普通股。該公司還有義務使某些未來的里程碑最高可達$45.0在實現某些發展里程碑的基礎上增加100萬美元。剩餘的發展里程碑付款應以現金支付。如果該公司成功地將與許可化合物相關的產品商業化，該公司還有義務支付最高達#美元的費用。60.0在實現某些銷售里程碑以及特許權使用費支付相當於個位數到兩位數的中位數百分比的情況下，支付1000萬美元。

租賃義務

科羅拉多州的辦公和實驗室空間

該公司是其位於科羅拉多州的辦公室和實驗室空間的多年、不可撤銷租賃協議(“科羅拉多租賃”)的一方。科羅拉多州租賃協議包括通過租賃期提高租金的條款，以及公司將租賃期延長至多三條款三年每個人。科羅拉多租約下的最低基本租賃付款，包括租户改善津貼的影響，在整個租約期限內以直線基礎確認。租賃期限在2021年3月修改，將租賃到期日延長至2024年12月31日。於採用ASC 842及其後於2020年及2021年3月修訂租約時，本公司確認科羅拉多租約的使用權資產及相應的租賃負債約為#美元1.6通過計算租賃付款的現值，折現為6%，公司的估計增量借款利率，超過12預計剩餘期限的月數。

位於馬薩諸塞州的辦公空間

本公司是其位於馬薩諸塞州的寫字樓的多年、不可撤銷租賃協議的訂約方(該協議隨後於2021年7月、2022年4月和2022年7月修訂，即“馬薩諸塞州租賃”)。馬薩諸塞州租約在整個租賃期內都包括租金上漲條款。馬薩諸塞州租約的最低基本租金在馬薩諸塞州租約的整個期限內以直線基礎確認。於2020年10月初步承擔馬薩諸塞州租約時，公司確認使用權資產及相應的租賃負債#美元。0.1通過計算租賃付款的現值，折現為6%，公司在預期剩餘期限內的估計增量借款利率。馬薩諸塞州租約規定每年的基本租金約為$0.4在租賃期內為1000萬美元。公司還有義務向房東支付一定的成本、税金和經營費用。馬薩諸塞州的租約將於2027年4月到期。本公司有權選擇將租期再延長一年三年在通知房東之後。

截至2023年12月31日，不可取消租賃下的未來租賃付款如下：

						(單位：千)
2024						$	962
2025						464
2026						474
2027						159
未來最低租賃付款總額						2,059
減去：推定利息						(227)
總計						$	1,832

截至2023年12月31日，公司的經營租賃義務反映為短期經營租賃負債#美元。0.8300萬美元應計負債及$1.01.5億美元的長期租賃債務作為其他負債在公司的綜合資產負債表中。

攤銷經營租賃使用權資產，並相應減少經營租賃債務，數額為#美元0.81000萬，$0.51000萬美元和300萬美元0.5截至2023年12月31日、2022年12月31日及2021年12月31日止年度分別為1,000萬元，於綜合經營及全面虧損報表中計入營運費用。

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該公司還需要支付與租賃空間有關的運營費用，這些費用為#美元。0.41000萬，$0.31000萬美元和300萬美元0.3截至2023年12月31日、2022年12月31日和2021年12月31日的年度分別為2.5億美元。營業費用是單獨發生的，不包括在租賃付款的現值中。

9. 股本

普通股

根據公司第二次重述的公司註冊證書，公司有權發行205,000,000其股票，其中200,000,000股票已被指定為普通股，5,000,000股票已被指定為優先股，面值均為#美元。0.01每股。普通股法定股數可由有表決權的公司多數股票持有人投贊成票增加或減少。普通股每股有權獲得一投票吧。普通股持有人有權在董事會宣佈或支付股息時獲得股息。

公開招股

於2022年8月，本公司與Jefferies LLC(“Jefferies”)、SVB Securities LLC(現稱Leerink Partners LLC(“Leerink Partners”))及Evercore Group L.L.C.(“Evercore”)就發售及出售11,352,640公司普通股的股份，包括1,725,000與承銷商全面行使其認購權而發行的普通股，公開發行價為$23.50每股，以及28,084B系列非投票權可轉換優先股的股票，面值$0.01每股，公開發行價為$1,566.745每股(統稱為《2022年公募》)。包括行使購股權在內，2022年公開發售為本公司帶來的總收益約為$311.02,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000，

於2021年9月，本公司與Jefferies、Leerink Partners及Evercore就出售及發行7,344,543普通股，包括1,159,089與承銷商全面行使其認購權而發行的普通股，公開發行價為$11.00每股及23,126B系列非投票權可轉換優先股，公開發行價為$733.37每股(統稱為《2021年公募》)。包括行使購股權在內，2021年公開發售為本公司帶來的總收益約為$97.72,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000美元，扣除承銷折扣和佣金以及估計公司應支付的發售費用

私募

於2023年11月，本公司以私募方式發行及出售合共8,869,797公司普通股，每股價格為$12.38和92,312公司B系列無投票權可轉換優先股的股票，每股價格為$825.3746，根據與某些機構和認可投資者簽訂的證券購買協議。該公司收到的總收益約為#美元。186.01,000,000,000美元，扣除本公司應支付的發售費用。

普通股銷售協議-Jefferies LLC

於2022年9月，本公司訂立公開市場銷售協議SM(“2022年9月自動櫃員機協議”)，根據該協議，本公司可發售其普通股股份，總髮行價最高可達$175.0由傑富瑞擔任其銷售代理，價格和條款將視發售時的市場情況而定。傑富瑞將獲得一筆3.0根據2022年9月自動取款機協議出售的任何普通股總收益的%。於截至2022年12月31日止年度內，本公司出售964,357根據2022年9月與傑富瑞達成的自動櫃員機協議，加權平均價為$26.01每股，總計淨收益約為$24.21000萬美元，包括傑富瑞作為銷售代理的佣金。於截至2023年12月31日止年度內，本公司出售684,298根據2022年9月與傑富瑞達成的自動櫃員機協議，加權平均價為$22.30每股，總計淨收益約為$14.81000萬美元，包括傑富瑞作為銷售代理的佣金。

於2021年11月，本公司訂立公開市場銷售協議SM(“2021年11月自動櫃員機協議”)與傑富瑞訂立，根據該協議，本公司可發售及出售其普通股股份，並進行合計發售。

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價格最高可達$75.0由傑富瑞擔任其銷售代理，價格和條款將視發售時的市場情況而定。2021年11月的自動櫃員機協議因2022年9月的自動櫃員機協議而終止。不是股票是根據2021年11月的自動取款機協議出售的。

於2021年4月，本公司訂立公開市場銷售協議SM(“2021年4月自動櫃員機協議”)，根據該協議，本公司可發售其普通股股份，總髮行價最高可達$50.0以傑富瑞為其銷售代理，按發售時的市場情況確定的價格和條款不時為1.8億美元。傑富瑞可能會收到相當於3.0根據2021年4月的自動取款機協議，通過傑富瑞出售的任何普通股銷售收入總額的百分比。2021年4月的自動櫃員機協議因2021年11月的自動櫃員機協議而終止。一個集合2,551,269普通股股票在2021年4月自動櫃員機協議終止前根據該協議出售，成交量加權平均價為#美元。13.13每股，總計淨收益約為$32.41000萬美元，包括傑富瑞作為銷售代理的佣金。

優先股

根據公司第二次重述的公司註冊證書，公司董事會有權指定和發行最多5,000,000本公司有權酌情決定將優先股分為一個或多個類別或系列，並釐定權力、優先權及權利及其資格、限制或限制，包括股息權、轉換權、投票權、贖回條款及清算優先權，而無須本公司股東進一步投票或採取行動。

A系列優先股

A系列優先股的持有者有權在轉換為普通股的基礎上，以與普通股實際支付的股息相同的形式，從A系列優先股的股票中獲得同等的股息。除法律另有規定外，A系列優先股不具有投票權。然而，只要A系列優先股的任何股份仍未發行，本公司不會(I)對給予A系列優先股的權力、優先股或權利進行不利的更改或變更，(Ii)更改或修訂指定證書，(Iii)以任何對A系列優先股持有人的任何權利產生不利影響的方式修改其公司註冊證書或其他章程文件，(Iv)增加A系列優先股的授權股份數量，(Iv)增加A系列優先股的授權股數，(V)至少30原發行的A系列優先股的%仍未發行、完成基本交易(定義見指定證書)或(Vi)就上述任何事項訂立任何協議。A系列優先股在公司任何清算、解散或清盤時不享有優先權。A系列優先股的每股可轉換為66.67在某些限制的情況下，A系列優先股的持有人不得將A系列優先股的股份轉換為普通股，如果這種轉換的結果是，A系列優先股的持有人連同其關聯公司將實益擁有超過指定百分比的股份(將由A系列優先股持有人在4.99%和19.99%)緊接實施該等轉換後已發行及已發行的普通股總數。

截至2023年12月31日和2022年12月31日，172,435和188,381A系列已發行優先股的股份分別為。

B系列優先股

B系列優先股的每股可轉換為66.67普通股股份，但須受某些限制，包括B系列優先股持有人不得將B系列優先股的股份轉換為普通股，條件是該持有人連同其聯屬公司將實益擁有超過指定百分比的B系列優先股4.99%和19.99%)緊接實施該等轉換後已發行及已發行的普通股總數。適用於B系列優先股的權力、優先股、權利、資格、限制和限制載於與2021年公開發行相關的指定證書。

B系列優先股的持有者有權獲得等額的B系列優先股股票的股息，在假設轉換為普通股的基礎上，並以與普通股股票實際支付的股息相同的形式。除法律另有規定外，B系列優先股不具有投票權。然而，只要B系列優先股的任何股份仍未發行，本公司將不會(I)對給予B系列優先股的權力、優先股或權利進行不利的更改或變更，(Ii)更改或修改指定證書，或(Iii)修改其公司註冊證書或其他

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以任何方式對B系列優先股持有人的任何權利產生不利影響的憲章文件。B系列優先股在公司任何清算、解散或清盤時不享有優先權。

截至2023年12月31日和2022年12月31日，143,522和51,210B系列已發行優先股的股份分別為。

10. 認股權證

下表提供了有關該公司尚未發行的認股權證的信息：

			標的股份數量(1)												2023年12月31日的加權平均行權價						截至2023年12月31日的剩餘合同期限 (沒有。年)
			十二月三十一日，
			2023						2022
責任--分類認股權證
2017年4月發佈			781						781						$127.95						1.33
股權分類認股權證
2020年10月收購			29,446						29,446						$0.02						6.73
二零二零年二月發出(2)			218,050						332,130						$14.44						1.12
2017年11月發佈			1,606						1,606						$0.69						0.87
小計			249,102						363,182						$15.15
總認股權證			249,883						363,963						$15.51

____________________

(1)如果公司(通過任何股票拆分、股票分紅、資本重組或其他方式)將其普通股的流通股細分為較少數量的股份，則認股權證的行權價將按比例降低，而流通權證的股份數量將按比例增加。此外，如果該公司將其已發行普通股合併(通過合併、反向股票拆分或其他方式)為較少數量的股票，則認股權證的行權價將按比例增加，而已發行認股權證的股票數量按比例減少。

(2)在符合特定條件的情況下，本公司可自願降低於2020年2月發行的認股權證的行權價。

本公司於截至2023年12月31日止年度的認股權證活動摘要如下：

			普通股認股權證
			數						加權平均行權價
在2022年12月31日未償還			363,963						$15.82
已鍛鍊(1)			(114,080)						$16.50
截至2023年12月31日的未償還債務			249,883						$15.51
(1)包括139在無現金演習中交出的認股權證

11. 基於股份的薪酬

股權激勵計劃

本公司於2008年股權激勵計劃(“2008計劃”)、經修訂及重述的2016年股權激勵計劃(“2016計劃”)及Viridian 2020股權激勵計劃(“2020計劃”，與2008年計劃及2016年計劃合稱為“股權激勵計劃”)下有未償還的撥款。此外，自2021年7月起，公司向某些員工授予股權激勵計劃以外的股票期權和RSU，以誘使他們接受

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公司(“誘導獎”)。獎勵計劃的條款及條件與根據本公司股權激勵計劃授予的獎勵大體相似。

2022年6月，公司股東批准了2016年計劃的修訂和重述，其中包括將當時剩餘的2020年計劃下可供發行的股份數量轉移到2016年計劃中，以便公司未來按照單一股權計劃運營。2023年6月，公司股東批准了2016年計劃的進一步修訂和重述，其中包括將根據該計劃為發行保留的股份數量增加2,000,000股份。2016計劃將於2033年6月14日終止。

截至2023年12月31日，公司按計劃有以下餘額：

			未償還的限制性股票單位						未償還的股票期權												可發行的股票
誘因獎			—						4,543,686												—
2020年計劃			—						359,036												—
2016年計劃			804,947						6,630,738												1,289,073
2008年計劃			—						24												—
*道達爾			804,947						11,533,484												1,289,073

股票期權

根據股權激勵計劃和激勵獎勵授予的期權的行使價等於授予和到期之日普通股的市值10自授予之日起數年。一般説來，期權授予25轉歸權生效日期一週年時的%及75按月等額分期付款的百分比36月份。該公司還授予了按月或按季度等額授予的期權，期限最長為48月份。

普通股期權活動摘要如下：

			選項數量						加權平均行權價						加權平均剩餘合同期限 (年)						聚合內在價值 (單位：千)
截至2022年12月31日的未償還債務			5,722,449						$	17.23					8.64						$	68,977
授與			9,956,611						21.61
已鍛鍊			(1,538,199)						12.52
沒收或過期			(2,607,377)						25.91
截至2023年12月31日的未償還債務			11,533,484						19.68						8.50						$	54,772
已歸屬或預計將於2023年12月31日歸屬			11,533,484						$	19.68					8.50						$	54,772
自2023年12月31日起可行使			2,901,131						$	24.01					5.54						$	6,032
自2023年12月31日起歸屬			2,901,131						$	24.01					5.54						$	6,032

公允價值假設

本公司使用柏力克-舒爾斯期權定價模式估計根據其股權薪酬計劃授出的股票期權的公允價值。柏力克-舒爾斯模式要求輸入無風險利率、股息收益率、波幅及購股權預期條款。由於公司股票買賣活動的歷史有限，預期波動率是基於與公司規模和業務性質相似的上市公司的歷史數據以及公司自身的波動率。本公司將繼續使用類似實體波幅資料，直至其歷史波幅與計量購股權授出之預期波幅相關為止。本公司會在沒收發生時進行會計處理。每份購股權合約年期內的無風險利率乃根據授出時與預期授出年期相稱的美國國債收益率曲線計算。已授出購股權之預期年期（不計及沒收情況）指已授出購股權預期尚未行使之期間，乃根據已授出購股權之合約條款以及實際及預期購股權行使行為而得出。相關普通股的公平值乃根據普通股於授出日期在納斯達克資本市場的收市價計算。

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截至2023年及2022年12月31日止年度，授予本公司僱員及董事會成員的購股權於授出日期的加權平均公平值為$16.12及$12.95，分別為。公平值乃按柏力克-舒爾斯期權定價模式使用以下加權平均假設釐定：

			截至的年度 十二月三十一日，
			2023						2022
預期期限(以年為單位)			5.57						5.81
預期波動率			90.0		%				87.8		%
無風險利率			4.3		%				2.5		%
預期股息收益率			—		%				—		%
加權平均行權價			$	21.61					$	17.72

員工購股計劃

2016年員工股票購買計劃（“ESPP”）允許符合條件的員工以相當於 85（一）公司章程規定的其他事項;（二）公司章程規定的其他事項。新 六個月發售期從每年8月22日和2月22日開始。截至2023年12月31日，本公司已 691,384可供發行的股票，以及58,290累積股份是根據ESPP發行的。

基於股份的薪酬費用

與根據股權激勵計劃、激勵獎勵發行的所有股權獎勵有關的基於股票的薪酬，以及根據ESPP在各個期間活躍的購買期將發行的估計股票的基於股票的薪酬包括在綜合經營報表和綜合虧損中，如下所示：

									截至的年度 十二月三十一日，
															2023						2022						2021
															(單位：千)
研發															$	16,220					$	7,298					$	4,701
一般和行政															50,952						12,467						9,764
基於股份的薪酬總支出															$	67,172					$	19,765					$	14,465

在截至2023年12月31日的年度內，本公司額外錄得$26.1與加快對前高管的歸屬有關的基於股份的薪酬，這筆金額包括#美元1.61百萬美元與修改終止時未償還期權的條款有關，否則這些期權將被沒收。

截至2023年12月31日，該公司擁有108.6與股票期權有關的未確認股票薪酬成本總額的百萬美元，公司預計將在加權平均剩餘期間確認3.34好幾年了。截至2023年12月31日，該公司擁有11.8與未歸屬RSU相關的未確認基於股份的薪酬成本總額的百萬美元，公司預計將在加權平均剩餘期間確認3.72好幾年了。

12. 退休福利計劃

該公司已經建立了401(K)退休計劃，允許美國的參與員工按照該計劃的定義繳費，並受修訂後的1986年國內收入法第401(K)節的限制。公司與之匹配100第一個的百分比4僱員供款的百分比(受年度補償和供款限額的限制)。於截至2023年、2022年及2021年12月31日止年度內，本公司支付等額供款$0.71000萬，$0.41000萬美元和300萬美元0.2分別為2.5億美元和2.5億美元。

13. 每股淨虧損

每股基本淨虧損的計算方法是將普通股股東可獲得的淨虧損除以已發行普通股的加權平均數量。稀釋每股淨虧損的計算方法與每股基本淨虧損類似，不同之處在於

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分母增加，以包括如果普通股潛在股份已經發行以及如果普通股額外股份是稀釋的，將會發行的普通股額外股份的數量。每股攤薄淨虧損與普通股每股基本淨虧損相同，因為潛在攤薄證券的影響是反攤薄的。

可能稀釋的證券包括以下證券：

			十二月三十一日，
			2023						2022						2021
A系列優先股，轉換為普通股			11,495,724						12,558,796						17,363,335
B系列優先股，轉換為普通股			9,568,181						3,414,017						1,541,810
購買普通股的期權			11,533,484						5,722,449						3,683,839
購買普通股的認股權證			249,883						363,963						420,609
限制性股票單位			804,947						—						—
總計			33,652,219						22,059,225						23,009,593

14. 所得税

遞延税項資產和負債採用制定的税率計量，這些税率預計將適用於那些暫時性差異有望逆轉的年度的應税收入。

自成立以來，本公司發生了應納税淨虧損，因此，沒有記錄當前的所得税撥備。這一數額不同於按美國聯邦所得税21%税率計算的税前虧損，税前虧損是由於在公司遞延税項淨資產範圍內提供估值津貼，以及州所得税和不可扣除的費用。

所得税規定的實際所得税率與聯邦法定税率不同，如下：

			截至十二月三十一日止的年度：
			2023						2022						2021
聯邦法定所得税率			21.0		%				21.0		%				21.0		%
聯邦和州税收抵免			2.3						1.6						1.5
扣除聯邦福利後的州所得税			5.4						4.2						8.3
更改估值免税額			(27.6)						(24.5)						(28.5)
其他永久性物品			(0.7)						(0.8)						—
基於股票的薪酬			(0.4)						(1.5)						(2.3)
有效所得税率			—		%				—		%				—		%

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導致遞延所得税資產及負債重大部分之暫時差額之税務影響呈列如下：

			截至十二月三十一日止的年度：
			2023						2022						2021
			(單位：千)
遞延税項資產：
淨營業虧損結轉			$	67,755					$	46,000					$	40,992
税收抵免			9,231						3,803						1,686
應計項目和準備金			4,891						4,986						3,055
基於庫存的費用			15,013						4,161						3,123
開辦費用和攤餘費用			12,750						9,460						5,013
IRC § 174資本化成本			45,979						18,252						—
未實現損益			71						—						—
經營性租賃使用權資產淨額			44						22						—
遞延税項資產總額			155,734						86,684						53,869
估值免税額			(155,734)						(86,602)						(53,430)
遞延税項淨資產			—						82						439
遞延税項負債：
未實現損益			—						(82)						$	—
經營性租賃使用權資產淨額			—						—						(439)
遞延税項負債總額			—						(82)						(439)
遞延税項總資產，淨額			$	—					$	—					$	—

截至2023年12月31日，該公司約有251.11000萬美元和300萬美元9.2聯邦淨營業虧損和研究和實驗税分別結轉1.5億美元，將於2029年開始到期。截至2023年12月31日，該公司約有312.82000萬的國家淨運營虧損將於2030年開始到期。此外，實現淨營業虧損以抵銷潛在的未來應納税所得額及相關所得税，須受經修訂的1986年《國税法》(下稱《守則》)第382及383節及類似國家條文所規定的年度限制所規限，該等規定可能會導致未來因所有權變更而在使用前額外淨營業虧損到期。由於該等所有權變更撥備，本公司估計淨營業虧損結轉的使用限額合共為$59.01000萬美元。除淨營業虧損限制為#美元外，59.01000萬美元，約合美元15.3由於公司無法在未來實現這些抵免的好處，1.8億的研發税收抵免被取消確認。本公司按年度釐定結轉的淨營業虧損是否有限。截至2023年12月31日，IRC 382分析已完成，並確定沒有其他所有權變化。本公司將繼續在未來的基礎上評估所有權的變化和相關的限制。

截至2023年12月31日、2023年12月31日及2022年12月31日，公司未計估值準備的遞延税項淨資產為155.71000萬美元和300萬美元86.6分別為2.5億美元和2.5億美元。在評估其遞延税項資產的變現能力時，本公司會考慮部分或全部遞延税項資產是否更有可能無法變現。遞延税項資產的最終變現取決於在這些臨時差額可扣除期間產生的未來應納税所得額。本公司在作出這項評估時，會考慮遞延税項負債的預定沖銷、預計的未來應課税收入及税務籌劃策略。由於本公司在遞延税項資產可扣除期間並無任何歷史應課税收入或對未來應課税收入的預測，在考慮其經營虧損歷史後，本公司認為其不太可能變現其遞延税項淨資產的利益，因此，已設立相當於1002023年12月31日和2022年12月31日的遞延税淨資產的百分比。估值津貼的變化是增加了#美元。69.12023年為3.8億美元，增加了3.8億美元33.2 到2022年，將增加100萬美元，24.42021年將達到2.5億美元。

本公司認為，於截至二零二三年及二零二二年止年度，並無與須於綜合財務報表內確認的所得税申報表的司法權區相關的重大不確定税務狀況。截至2023年及2022年12月31日，本公司已 不是與不確定的税務狀況有關的應計利息。

F-30

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該公司2018年至2023年的聯邦和州申報表仍將接受税務機關的審查。

15. 後續事件

普通股銷售協議-Jefferies LLC

2024年1月，本公司出售 1,561,570根據與Jefferies的2022年9月ATM協議，普通股的加權平均價格為$23.22每股，總計毛收入約為$36.3 在扣除Jefferies作為本公司銷售代理應付的佣金前，

公開招股

於2024年1月，本公司與Jefferies及Leerink Partners訂立包銷協議，內容有關要約及出售（“2024年發售”） 7,142,858公司普通股，公開發行價為$21.00每股本公司從2024年發售所得款項總額約為$150.02,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000，

F-31

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簽名

根據1934年《證券交易法》第13或15(D)節的要求，註冊人已正式授權下列簽署人代表其簽署本報告。

						維裏迪安治療公司
日期：2024年2月27日						發信人：			/發稿S/史蒂芬·馬奧尼
									斯蒂芬·馬奧尼
									董事首席執行官總裁
									(首席行政主任)
日期：2024年2月27日						發信人：			/發稿S/賽斯·哈蒙
									賽斯·哈蒙
									高級副總裁：財務會計
									(首席財務官；首席會計官)

茲確認，以下簽名的每個人構成並任命Stephen MaHony和Seth Harmon為其事實上的代理人，他們中的每一個人都有權以任何和所有的身份替代他或她，簽署對本Form 10-K年度報告的任何修訂，並將其連同證物和與此相關的其他文件提交給美國證券交易委員會，在此批准和確認所有該等事實上的代理人，並且他們中的每一人或其替代人可以或導致憑藉本表格而進行。

根據1934年《證券交易法》的要求，本報告已由下列人員以登記人的身份在下列日期簽署。

簽名

標題

日期

/發稿S/史蒂芬·馬奧尼

董事首席執行官總裁

2024年2月27日

斯蒂芬·馬奧尼

(首席行政主任)

/發稿S/賽斯·哈蒙

高級副總裁：財務會計

2024年2月27日

賽斯·哈蒙

(首席財務官；首席會計官)

撰稿S/託馬斯·基塞拉克

董事會主席

2024年2月27日

託馬斯·基塞拉克

/S/Sarah Gheuens

董事

2024年2月27日

Sarah Gheuens，醫學博士，博士

/S/彼得·哈文

董事

2024年2月27日

彼得·哈文

/發稿S/阿琳·莫里斯

董事

2024年2月27日

阿琳·莫里斯

/S/珍妮弗·摩西

董事

2024年2月27日

詹妮弗·摩西