三年第一階段後續數據
對於基於mRNA的個體化免疫候選療法，一些切除的胰腺癌患者表現出持續的免疫反應和腫瘤延遲復發
•研究人員發起的針對個體化mRNA癌症疫苗候選自體基因cevumeran（BNT122，RO7198457）的1期試驗的三年隨訪數據繼續顯示多特異性T細胞反應長達三年，切除的胰腺導管腺癌（“PDAC”）患者腫瘤復發延遲
•一項針對切除的PDAC患者的自體基因cevumeran的隨機2期臨牀試驗目前正在美國的臨牀試驗地點招收患者，並計劃在全球開設更多研究點
•PDAC的醫療需求很高，5年總存活率僅為8-10％ 1,2，術後複發率高，接近80％3，治療選擇有限
•由BioNTech和羅氏集團成員基因泰克公司（“基因泰克”）共同開發的Autogene cevumeran是BioNTech基於mRNA的個性化癌症疫苗平臺iNest的主要候選藥物，目前正在進行的三項正在進行的輔助PDAC、一線黑色素瘤和輔助性結直腸癌的隨機2期臨牀試驗中進行評估
德國美因茨，2024年4月7日——BioNTech SE（納斯達克股票代碼：BNTX，“BioNTech” 或 “公司”）今天公佈了一項針對切除的胰腺導管腺癌（“PDAC”）患者的基於mRNA的個性化新抗原特異性免疫療法（“iNest”）候選自體基因cevumeran（也稱為 BNT122、RO7198457）的1期試驗的三年隨訪數據”）。數據顯示，在16名患者中，有8名自身基因cevumeran在給藥後三年內產生免疫反應，由活化的T細胞測量。T細胞的持續存在與癌症疫苗反應者的無復發存活率中位數更長有關。
“這些新數據是一個早期信號，表明我們在該適應症中採用個性化mRNA癌症疫苗方法的潛力，但醫療需求尚未得到滿足。結果表明，我們的尿苷mRNA-LPX技術可以促進細胞毒性T細胞的激活，這可能有助於在疾病的早期階段消除殘留的腫瘤病灶，從而延緩或預防復發。” BioNTech聯合創始人兼首席醫學官奧茲勒姆·圖雷奇醫學博士説。“我們正在進行的與基因泰克的2期試驗旨在證實這些發現，與目前在更多患者羣體中的術後輔助治療標準相比，PDAC患者獲益良多。我們仍然致力於實現個性化癌症藥物的願景，旨在幫助提高許多患者的護理標準。”
美國癌症研究協會（“AACR”）2024年年會的口頭報告顯示了以下結果：
•在16名患者中有8名患者中，自身基因cevumeran激發了編碼的新抗原特異的高量度T細胞。
• 在靶向腫瘤上單個新抗原並由自身基因cevumeran誘導的T細胞中，有98％是從頭開始的，因為在進行研究性治療之前，沒有在血液、腫瘤和鄰近組織中檢測到它們。
•在免疫反應患者中，疫苗誘導的新抗原特異性T細胞中有80％以上仍可以在給藥後三年內檢測到。與無反應者相比，這些患者的無復發存活率中位數更長。
•在對自身基因cevumeran有免疫反應的8名患者中，有6名在三年的隨訪期內保持無病狀態，而在試驗期間對治療沒有免疫反應的8名患者中，有7名顯示腫瘤復發。
這項由研究者發起的單中心1期試驗（NCT04161755）評估了自體cevumeran與抗PD-L1免疫檢查點抑制劑阿替珠單抗和標準治療化療對16例PDAC切除患者進行序列聯合治療的安全性。來自1.5年中位隨訪的數據於2023年5月發表在《自然》雜誌上。當前的數據更新包括為期三年的中位數隨訪，由首席研究員、紀念斯隆·凱特琳癌症中心的外科科學家、該研究的首席研究員維諾德·巴拉尚德蘭醫學博士在加利福尼亞州聖地亞哥舉行的2024年AACR年會上作了最新口頭陳述。
正在進行的開放標籤、多中心、隨機2期試驗（NCT05968326）由基因泰克與BioNTech合作贊助，於2023年10月啟動。該試驗將研究輔助自體基因頭孢美蘭聯合抗PD-L1免疫檢查點抑制劑阿替珠單抗和化療與當前標準護理化療（mfolfirinox）對PDAC患者的療效和安全性。2期試驗目前正在美國的臨牀試驗中心招收患者，並計劃在全球開設更多研究所。Autogene cevumeran由BioNTech和Genentech共同開發，目前正在進行三項正在進行的輔助PDAC（如上所述）、一線黑色素瘤和輔助性結直腸癌的隨機2期臨牀試驗中進行評估。
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關於切除的胰腺導管腺癌（PDAC）
PDAC是美國癌症相關死亡的主要原因之一4，大約90％的患者在診斷後的兩年內死亡5。事實證明，手術切除和全身性細胞毒性化療相結合可以改善臨牀結果；但是，即使進行手術切除，複發率仍然很高，在接受手術後接受輔助化療（“ACT”）的患者中，5年的總存活率僅為20％6％，未接受ACT的患者僅為8-10％1,2。因此，PDAC切除患者對新療法的醫學需求尚未得到滿足。
關於 iNEST（個性化新抗原特異性免疫療法）
iNEST 免疫療法是針對特定患者腫瘤量身定製的研究性個體化癌症療法。它們含有未修改、經過藥理學優化的mRNA，可編碼多達20種患者特異性新抗原，通過實時下一代測序和生物信息學新抗原發現進行鑑定。新抗原是由癌細胞產生的蛋白質，不同於健康細胞產生的蛋白質，可被免疫細胞識別。該mRNA封裝在BioNTech專有的靜脈注射RNA-LipoPlex遞送配方中，該配方旨在增強穩定性並實現對樹突狀細胞的靶向輸送。通過分析每位患者的腫瘤，BioNTech 能夠識別可能起到新抗原作用的癌症突變。每種癌症疫苗都編碼新抗原候選藥物，幫助免疫系統識別癌症的可能性最大。為此，BioNTech根據良好生產規範（GMP）條件開發了按需製造工藝。Autogene cevumeran目前正在評估各種實體瘤適應症，包括針對一線黑色素瘤、輔助性結直腸癌和輔助胰腺導管腺癌的三項2期臨牀試驗。
iNEST情況説明書和來自iNEST製造過程的圖像可在BioNTech網站的新聞編輯室部分通過此鏈接獲得。
關於 BionTech
生物製藥新技術（“BioNTech”）是一家全球下一代免疫療法公司，開創了針對癌症和其他嚴重疾病的新療法。BioNTech 利用各種計算髮現和治療藥物平臺來快速開發新型生物製藥。其廣泛的抗腫瘤候選產品組合包括基於mRNA的個性化和現成療法、創新的嵌合抗原受體（“CAR”）T細胞以及幾個
基於蛋白質的療法，包括雙特異性免疫檢查點調節劑、靶向癌症抗體和抗體藥物偶聯物（“ADC”）療法，以及小分子。基於其在mRNA疫苗開發方面的深厚專業知識和內部製造能力，BioNTech及其合作者正在為一系列傳染病開發多種mRNA候選疫苗以及其多樣化的腫瘤產品線。BioNTech已與多個全球和專業藥物合作者建立了廣泛的關係，包括Biotheus、DualityBio、復星醫藥、羅氏集團成員基因泰克、Genevant、Genemab、onCOC4、輝瑞和Regeneron。
欲瞭解更多信息，請訪問 www.Biontech.com。
BioNTech 前瞻
本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，包括但不限於以下方面的陳述：BioNTech與基因泰克合作臨牀開發個性化新抗原特異性免疫療法（“iNEST”）候選項目autogene cevumeran（BNT122、RO7198457）；BioNTech研發計劃的啟動、時機、進展和結果腫瘤學，包括目標時機和可能的額外治療數量註冊試驗；BioNTech 可能針對 BNT122 啟動的任何試驗的註冊潛力；BioNTech 當前和未來的腫瘤學臨牀前研究和臨牀試驗，包括針對切除的 PDAC 患者的自體基因 cevumeran；臨牀數據的性質、特徵和發佈時間；BioNTech 管道計劃中的下一步計劃，包括但不限於關於啟動或註冊臨牀試驗的時間或計劃的聲明，或提交和接收與 BioNTech 相關的產品批准書候選產品；BioNTech的mRNA技術在BioNTech傳染病平臺之外證明臨牀療效的能力；以及BioNTech候選產品的潛在安全性和有效性。在某些情況下，前瞻性陳述可以通過諸如 “將”、“可能”、“應該”、“打算”、“計劃”、“目標”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛力”、“繼續” 或這些術語的否定詞或其他類似術語來識別，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。
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發展和擴張；美國和其他國家的監管發展；BioNTech有效擴大BioNTech生產能力以及製造BioNTech產品和BioNTech候選產品的能力；與全球金融體系和市場相關的風險；以及BioNTech目前未知的其他因素。
您應查看BioNTech截至2023年12月31日止年度的20-F表年度報告以及BioNTech隨後向美國證券交易委員會提交的文件（可在美國證券交易委員會網站www.sec.gov上查閲）中 “風險因素” 標題下描述的風險和不確定性。這些前瞻性陳述僅代表截至本文發佈之日。除非法律要求，否則，如果出現新信息、未來發展或其他情況，BioNTech不打算或承擔任何更新或修改本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述的意圖或責任。
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1 Oettle、H. 等人。吉西他濱輔助化療和切除胰腺癌患者的長期療效：CONKO-001 隨機試驗。JAMA 310、1473—1481 (2013)。
2 Neoptolemos、J.P. 等人一項胰腺癌切除術後放化療和化療的隨機試驗。N. Engl。J. Med. 350、1200—1210 (2004)。
3 洛杉磯羅哈斯、Z. 塞斯納、K.C. 蘇亞雷斯等個性化RNA新抗原疫苗刺激胰腺癌中的T細胞。自然 618、144—150 (2023)。
4 Siegel R.L.、Miller K.D.、Jemal A. 2017 年癌症統計數據。CA Cancer J. Clin. 2017；67:7 —30。
5 Stott，MC 等。對胰腺癌的認識的最新進展。Fac Rev. 2022；11:9。
6 Strobel，O.，Neoptolemos，J.，Jäger，D. 和 Büchler，M.W.，優化胰腺癌手術的結果。納特。克林牧師。Oncol. 16、11—26（2018）。
