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Beam Therapeutics重點介紹了基礎編輯產品組合的進展並概述了2024年的預期里程碑

BEACON 針對嚴重鐮狀細胞病患者的 BEAM-101 1/2 期試驗，首位患者給藥併成功植入；重大入組進展支持預計於 2024 年下半年公佈的首次臨牀數據

BEAM-302 的歐洲臨牀試驗申請 (CTA) 已提交；計劃於 2024 年上半年啟動 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的試驗

馬薩諸塞州劍橋，2024 年 1 月 8 日- Beam Therapeut(Nasdaq: BEAM) 是一家通過基礎編輯開發精準遺傳藥物的生物技術公司，今天報告了該公司血液學和遺傳病產品組合的進展，並提供了即將到來的預期里程碑的最新情況。

“我們的願景是將Beam打造成一家可持續的、完全整合的公司，開創一種具有基礎編輯功能的新型基因藥物。Beam Therapeutics首席執行官約翰·埃文斯説，我們在2023年在實現這一目標方面取得了巨大進展，包括開設自己的GMP製造工廠，為包括針對鐮狀細胞病的 BEAM-101（SCD）在內的多個體外臨牀項目中的第一批患者給藥，以及加快了針對α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的體內計劃，例如我們提交的 BEAM-302 CTA。“基於這一勢頭，並受益於更廣泛的基因編輯領域出現的重大臨牀驗證、監管清晰度和科學突破，我們預計2024年將是Beam具有重要催化劑的一年。我們高度差異化的SCD和AATD項目有可能為大量未得到滿足的需求的患者羣體提供一流的療法，同時也為多個治療領域的可持續長期增長建立平臺。”

Beam正在為SCD追求長期、分階段的開發戰略，該戰略進行了三波創新，旨在逐步將我們的基礎編輯方法的覆蓋範圍擴大到更廣泛的患者羣體。

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第 1 波：BEAM-101 是一種自體研究性細胞療法，旨在在不依賴雙鏈斷裂的情況下高效、均勻地增加紅細胞中的胎兒血紅蛋白 (HbF)，可能具有一流的特點。臨牀前模型

建議與現有的基因療法方案相比，鹼基編輯可以改善HbF誘導並降低殘留的致病血紅蛋白 S。

第一位患者於 2023 年第四季度給藥，並在 BEACON 1/2 期臨牀試驗中成功實現植入。BEACON 1/2 期臨牀試驗是一項開放標籤、單臂、多中心研究，評估 BEAM-101 對成年重度 SCD 患者的安全性和有效性。對於試驗中接受治療的前三名患者，使用 BEAM-101 進行治療，即通過自體骨髓移植輸送經過編輯的細胞產物，將按順序進行，然後將同時對所有後續患者進行治療。

在BEACON試驗中，患者繼續獲得同意，Beam預計將在2024年上半年為定點隊列中的其餘兩名患者進行給藥，並開始對擴張隊列中的患者進行給藥。

該公司有望在2024年下半年報告來自BEACON試驗的多名患者的初步數據。

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第二波：Beam繼續推進並投資其工程幹細胞抗體配對逃避（ESCAPE）調節平臺，並預計將於2024年啟動該項目的第一階段臨牀前研究。ESCAPE旨在避免與目前可用的SCD患者在自體移植之前需要的調理方案相關的毒性。

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第三波：該公司還在探索SCD體內鹼基編輯程序的潛力，在該程序中，通過靜脈注射靶向造血幹細胞的脂質納米顆粒（LNP），將鹼基編輯器交付給患者，從而完全無需移植。

Beam尋求使用通過靜脈注射LNP的單療程基因編輯療法來治療遺傳疾病，LNP是一種經過臨牀驗證的向肝臟輸送核酸有效載荷的技術。

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BEAM-302 是該公司的優先遺傳病項目，是 AATD 的潛在治療方法，與普通人羣相比，AATD 的特點是早發肺氣腫、肝臟疾病和全因死亡率增加。對可以治療AATD相關肺部和肝臟疾病患者的新療法的需求仍有大量未得到滿足。

BEAM-302 可能是同類最佳的靶向肝臟的 LNP 鹼基編輯試劑配方，旨在校正 piZ 等位基因，這是與重度 AATD 相關的最常見基因變異。據估計，美國約有10萬名患者攜帶PizZ基因型。

迄今為止的臨牀前數據表明，在多個體內齧齒類動物疾病模型中，在臨牀相關劑量下，使用 BEAM-302 進行治療可顯著提高校正和功能性 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 的水平並降低突變體 piZ AAT。這些發現支持了 BEAM-302 的潛力

在單劑量後有效糾正致病的 PiZ 突變，並有可能同時解決與 AATD 相關的肝臟和肺部疾病。

Beam 已經提交了 BEAM-302 的 CTA，假設 CTA 被接受，並計劃在 2024 年上半年啟動 BEAM-302 的臨牀試驗。

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此外，Beam 還在推進 BEAM-301 的潛在治療 1a 型糖原貯積病 (Gsd1a)，這是一種常染色體隱性遺傳疾病，由 G6PC 基因突變引起，該突變破壞了參與維持葡萄糖動態平衡的關鍵酶葡萄糖-6-磷酸酶。

BEAM-301 是一種靶向肝臟的 LNP 鹼基編輯試劑配方，旨在糾正 R83C 突變，這是最常見的致病突變，可導致 GSD1a 的最嚴重形式。

臨牀前數據表明，單次給藥 BEAM-301 可直接持久地糾正體內 R83C 突變，在首次給藥一年後仍能持續獲得顯著的生存益處。

Beam 正專注於美國 BEAM-301 的初步開發，預計將在2024年上半年提交研究性新藥（IND）申請。

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Beam的近期研究和平臺投資側重於利用Beam在肝臟中的活體編輯能力，針對罕見和常見遺傳疾病的特定應用，以及血液學和免疫學/腫瘤學領域的機會。

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該公司針對復發/難治性 T 細胞急性淋巴細胞白血病 (T-ALL) /T 細胞淋巴細胞淋巴瘤 (T-LL) /T 細胞淋巴細胞淋巴瘤 (T-LL) 的多重編輯同種異體 CAR-T 候選產品 (T-LL) 的 1/2 期臨牀試驗的註冊工作正在進行中。BEAM-201Beam 預計將在 2024 年下半年報告 BEAM-201 的初始臨牀數據集。

截至2023年12月31日，Beam估計其擁有12億美元的現金、現金等價物和有價證券。該估算是初步的，未經審計，尚待Beam財務報表結算程序的完成。該估計也沒有提供瞭解Beam截至2023年12月31日的財務狀況及其截至2023年12月31日的三個月和年度的經營業績所必需的所有信息。因此，不應過分依賴這一初步估計。

Beam現在預計，截至2023年12月31日的估計現金、現金等價物和有價證券將使公司能夠為2027年的預期運營費用和資本支出需求提供資金。這種預期假設預期的成本節約

與該公司先前宣佈的投資組合優先順序和運營精簡有關，包括用於實現上述 BEAM-101、BEAM-201、BEAM-301 和 BEAM-302 的每個關鍵預期里程碑的資金，以及對平臺進步和製造能力的持續投資。

Beam管理層將在太平洋時間今天，即2024年1月8日星期一上午11點15分在第42屆摩根大通醫療年度會議上發表演講，介紹和討論Beam的產品線和業務最新情況。公司網站www.beamtx.com的投資者部分將提供網絡直播，並將在演講結束後存檔60天。

Beam Therapeutics（納斯達克股票代碼：BEAM）是一家生物技術公司，致力於為精準基因藥物建立領先的、完全集成的平臺。為了實現這一願景，Beam已經組裝了一個平臺，其中包括一套基因編輯和交付技術，並且正在建設內部製造能力。Beam的基因編輯技術套件以鹼基編輯為基礎，這是一項專有技術，旨在在目標基因組序列上實現精確、可預測和高效的單鹼基變化，而不會在DNA中出現雙鏈斷裂。這有可能實現各種潛在的治療編輯策略，Beam正在使用這些策略來推進基礎編輯程序的多元化組合。Beam是一家以價值觀為導向的組織，致力於為員工、尖端科學以及為患有嚴重疾病的患者提供終身治療的願景。

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。提醒投資者不要過分依賴這些前瞻性陳述，包括但不限於與以下內容相關的陳述：我們即將在第42屆摩根大通醫療保健年度會議上發表的演講；我們對向多項目臨牀階段公司過渡的預期；我們技術的治療應用和潛力，包括與SCD、AATD、GSD1a、T-ALL/TLL和我們的預期調理方案有關的陳述；我們的計劃以及時機，推進我們的項目、臨牀試驗設計和對BEAM-101的期望，BEAM-201、BEAM-301 和 BEAM-302；我們截至2023年12月31日的預計現金、現金等價物和有價證券以及與此相關的預期；我們的資本資源是否足以滿足運營費用和資本支出需求以及此類資源的預計可用期；以及我們通過基礎編輯為患者開發終身、治療性、精準基因藥物的能力。每份前瞻性陳述都存在重要的風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類陳述中表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於與以下方面相關的風險和不確定性：我們成功實現投資組合優先順序和戰略重組收益的能力；我們的

開發、獲得監管部門批准和商業化我們的候選產品的能力，這可能需要比計劃更長的時間或更高的成本；我們籌集額外資金的能力，但可能無法提供；我們獲得、維持和執行候選產品的專利和其他知識產權保護的能力；流行病和其他突發衞生事件的潛在影響，包括其對全球供應鏈的影響；我們的候選產品是否會獲得啟動人體臨牀研究所需的監管部門批准的不確定性；我們的候選產品的臨牀前測試以及來自臨牀前研究和臨牀試驗的初步或中期數據可能無法預測正在進行或以後的臨牀試驗的結果或成功；我們的臨牀試驗的啟動和註冊以及預期的推進時間可能比預期的要長；我們的候選產品可能出現生產或供應中斷或故障；與競爭產品相關的風險；我們的實際審計結果是否與我們估計的現金、現金等價物一致和截至2023年12月31日的有價證券；以及我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告、截至2023年3月31日的季度10-Q表季度報告、截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告、截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告、截至2023年9月30日的季度10-Q表季度報告中 “風險因素摘要” 和 “風險因素” 標題下確定的其他風險和不確定性，以及隨後向美國證券交易委員會提交的任何文件中。這些前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。可能導致我們實際結果不同的因素或事件可能會不時出現，因此我們無法預測所有因素或事件。除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。