附錄 99.1

 

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Beam Therapeutics報告管道和業務最新情況以及2023年第三季度財務業績

最近的投資組合優先次序將業務重點放在關鍵的短期價值驅動因素和精準基因藥物管道的長期增長上

禮來收購Beam對Verve Therapeutics基礎編輯心血管項目的選擇權，總共支付高達6億美元的預付款、股權投資和潛在的未來開發階段付款

Beam 北卡羅來納州製造工廠啟動 GMP 運營

強勁的資產負債表為2026年下半年提供了預期的運營軌道

馬薩諸塞州劍橋，2023年11月8日——通過基礎編輯開發精準基因藥物的生物技術公司Beam Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：BEAM）今天公佈了2023年第三季度財務業績，並提供了該業務及其臨牀和研發進展的最新情況。

Beam首席執行官約翰·埃文斯表示：“今年，Beam憑藉強大的財務實力、在推動臨牀里程碑邁進的大型潛在市場的廣泛差異化基礎編輯項目以及全面運營的精準基因藥物研究、開發和製造能力，為未來的增長奠定了堅實的基礎。”“我們已經就未來幾年將重點放在哪裏以及如何確定投資的優先順序做出了關鍵決定，這為我們的業務和投資組合創造了強勁的勢頭。在 BEACON 試驗中，患者入組、動員和製造進展順利，我們仍有望在今年治療首位 BEAM-101 試驗患者，並在明年報告多名患者的臨牀試驗數據。我們還在推進針對α-1抗胰蛋白酶缺乏症患者的首個體內項目，即 BEAM-302，預計將於明年第一季度提交監管申請，隨後我們計劃在不久之後提交 BEAM-301 的臨牀試驗申請。外部對我們的基礎編輯技術的興趣持續增長，最近我們與禮來公司的交易就説明瞭這一點。憑藉強大的資產負債表、專注的團隊和領導能力，我們完全有能力推進我們的基礎編輯項目和平臺，我們認為這些項目和平臺具有變革潛力。”

 

 

管道更新和 2023-2024 年關鍵預期里程碑

Beam最近宣佈了投資組合優先事項和精簡業務運營的計劃，以支持潛在的短期價值驅動因素和長期增長，因此，現在正將工作重點放在以下方面：

血液學產品組合

•
Beam 繼續推進其 BEACON 1/2 期臨牀試驗，這是一項開放標籤、單臂、多中心的研究，旨在評估 BEAM-101 對成年嚴重鐮狀細胞病 (SCD) 患者的安全性和有效性。對於試驗中接受治療的前三名患者，使用 BEAM-101 進行治療，即通過自體骨髓移植輸送經過編輯的細胞產物，將按順序進行，然後將同時對所有後續患者進行治療。
o
Beam 繼續同意更多患者參加 BEACON 試驗，所有患者現在都在同時進行篩查、動員和製造活動，以支持 BEAM-101 的治療。Beam預計，目前同意的患者足以填補前哨隊列（n=3）和啟動擴張隊列。
o
預計到2023年底，該試驗中的第一位患者將接受 BEAM-101 的治療。
o
在年底及以後，Beam將繼續在BEACON試驗中增加更多患者，目標患者總數為45名接受治療。
o
該公司預計將在2024年報告來自BEACON試驗的多名患者的初步數據。
•
Beam繼續發展並投資其工程幹細胞抗體配對逃避（ESCAPE）調節平臺。ESCAPE旨在避免在自體移植之前為SCD和β-地中海貧血患者提供與目前可用的調理方案相關的毒性挑戰。
•
此外，該公司正在探索SCD體內基礎編輯程序的潛力，在該程序中，通過注入針對造血幹細胞（HSC）的脂質納米顆粒（LNP），將鹼基編輯器交付給患者，從而完全無需移植。

遺傳病（體內）投資組合

•
Beam 繼續推進其兩款主要的體內鹼基編輯候選產品，即用於治療 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的 BEAM-302 和用於治療糖原貯積病 Ia (GSdIA) 的 BEAM-301。BEAM-302 和 BEAM-301 有可能成為第一個將基因突變直接修正為正常功能基因序列的臨牀項目。
•
BEAM-302 是一種靶向肝臟的 LNP 鹼基編輯試劑配方，旨在校正 piZ 等位基因，這是與重度 AATD 相關的最常見基因變異。該公司預計將在2024年第一季度提交監管申請，要求授權最初在美國境外啟動臨牀試驗，研究性新藥（IND）預計將在早期開發階段隨後向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交。
o
2023 年 9 月，Beam報告了第一批臨牀前數據在意大利那不勒斯舉行的 2023 年 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症會議上的口頭陳述中，證明瞭 BEAM-302 能夠以臨牀相關劑量顯著提高校正和功能性 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 的水平並降低多個體內齧齒動物疾病模型中的突變體 piZ AAT。這些發現支持 BEAM-302 有可能在單劑量後有效糾正致病的 piZ 突變，並有可能同時解決與 AATD 相關的肝臟和肺部疾病。
o
在 2023 年 10 月的 ESGCT/SFTCG/NVGCT 合作大會上再次發表演講，顯示了支持 BEAM-302 持久作用的更多臨牀前數據。
•
BEAM-301 是一種靶向肝臟的 LNP 鹼基編輯試劑配方，旨在糾正 R83C 突變，R83C 突變是最常見的致病突變，可導致最嚴重的 GsdIA。鑑於其罕見的性質和疾病負擔的地理分佈，該公司將把重點放在美國開發 BEAM-301，並預計將在2024年上半年提交IND申請。
o
2023 年 10 月，Beam 提供了新的臨牀前數據在布魯塞爾舉行的第30屆歐洲基因與細胞療法學會（ESGCT）年度大會上的口頭報告中，證明瞭單次給藥 BEAM-301 能夠直接和持久地糾正體內 R83C 突變，其效果持續一年以上。

 

免疫學/腫瘤學產品組合

•
2023 年 9 月，Beam 宣佈為用於治療復發/難治性 T 細胞急性淋巴細胞白血病 (T-ALL) /T 細胞淋巴母細胞淋巴瘤 (T-LL) 的多重編輯同種異體 CAR-T 候選產品 BEAM-201 的 1/2 期臨牀試驗中的第一位患者給藥。1/2期試驗仍在進行中，該公司預計將在2024年公佈初步數據。
•
Beam 計劃為 BEAM-201 生成一個有針對性的臨牀數據集，併為該項目和其他潛在的體外 CAR-T 項目尋求潛在的合作伙伴關係，包括 Beam 正在進行的開發具有多重鹼基編輯功能的下一代異體細胞療法的研究。

研究作品集

•
Beam計劃將短期研究和平臺投資集中在特定應用上，利用Beam在肝臟中的活體編輯能力，針對罕見的遺傳和常見疾病，以及血液學和免疫學/腫瘤學領域的精選機會。

 

 

企業最新消息

•
製造：Beam已在其北卡羅來納州的製造工廠啟動了當前的良好生產規範（GMP）業務，該工廠的能力包括CD34電池製造和LNP生產，預計未來還會增加其他能力。
•
業務發展：2023年10月，Beam宣佈，根據Beam與Verve Therapeutics, Inc.（Verve）經修訂的合作和許可協議，禮來公司（Lilly）獲得了某些權利，包括Beam選擇共同開發和共同商業化Verve的心血管疾病基礎編輯項目，其中包括針對 PCSK9、ANGPTL3 和未公開的肝臟介導心血管靶標的項目。Beam從禮來公司獲得了2億美元的預付款和5000萬美元的股權投資。在某些臨牀、監管和聯盟活動完成後，Beam還有資格從禮來公司獲得高達3.5億美元的潛在未來開發階段補助金，總額高達6億美元的潛在交易對價。

2023 年第三季度財務業績

•
現金狀況：截至2023年9月30日，現金、現金等價物和有價證券，不包括禮來公司的前期收益，為10億美元，而截至2022年12月31日為11億美元。
•
研發（R&D）費用：2023年第三季度的研發費用為1億美元，而2022年第三季度為8,530萬美元。
•
一般和管理（G&A）費用：2023年第三季度的併購支出為2540萬美元，而2022年第三季度為2180萬美元。
•
淨虧損：2023年第三季度的淨虧損為9,610萬美元，合每股虧損1.22美元，而2022年第三季度的淨虧損為1.096億美元，合每股虧損1.56美元。

現金跑道

Beam預計，截至2023年9月30日的現金、現金等價物和有價證券，以及從禮來公司獲得的預付和股權投資收益，將使該公司能夠為2026年下半年的預期運營費用和資本支出需求提供資金。這一預期假設與公司的投資組合優先次序和精簡運營相關的預期成本節約，包括為實現上述 BEAM-101、BEAM-201、BEAM-301 和 BEAM-302 的每個關鍵預期里程碑而提供的資金，以及對平臺進步和製造能力的持續投資。

 

 

 

 

關於 Beam療法

Beam Therapeutics（納斯達克股票代碼：BEAM）是一家生物技術公司，致力於為精準基因藥物建立領先的、完全集成的平臺。為了實現這一願景，Beam已經組裝了一個平臺，其中包括一套基因編輯和交付技術，並且正在建設內部製造能力。Beam的基因編輯技術套件以鹼基編輯為基礎，這是一項專有技術，旨在在目標基因組序列上實現精確、可預測和高效的單鹼基變化，而不會在DNA中出現雙鏈斷裂。這有可能實現廣泛的治療編輯策略，Beam正在使用這些策略來推進基礎編輯程序的多元化組合。Beam是一家以價值觀為導向的組織，致力於為員工、尖端科學以及為患有嚴重疾病的患者提供終身治療的願景。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。提醒投資者不要過分依賴這些前瞻性陳述，包括但不限於與以下內容相關的陳述：我們的臨牀前開發計劃；我們技術的治療應用和潛力，包括與SCD、β-地中海貧血、GSDIA、T-ALL/T-LL和AATD有關的陳述；我們推進臨牀試驗和計劃的計劃和預期時機，包括2023-2024年的預期里程碑；我們的預計現金，截至2023年9月30日的現金等價物和有價證券以及我們對此的預期；我們的資本資源是否足以為運營費用和資本支出需求提供資金，以及此類資源的預計可用期限；根據與禮來公司的協議，我們未來可能收到的任何款項；投資組合優先次序和戰略重組對我們的運營和發展時間表的潛在影響；我們尋求、建立和維持合作或夥伴關係以與合作者或合作伙伴制定計劃的能力；以及我們開發終身治療藥物的能力，精確遺傳通過基礎編輯為患者提供藥物。每份前瞻性陳述都存在重要的風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類聲明中表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於以下方面的風險和不確定性：我們成功實現投資組合優先排序和戰略重組收益的能力，包括我們為某些項目尋找、建立和維護合作伙伴的能力；我們開發、獲得監管部門批准和商業化候選產品的能力，這可能需要時間更長或成本超過計劃；我們籌集額外資金的能力，但這可能不可用；我們為候選產品獲得、維持和執行專利和其他知識產權保護的能力；疫情和其他突發衞生事件的潛在影響，包括其對全球供應鏈的影響；我們的候選產品是否會獲得啟動人體臨牀研究所需的監管批准的不確定性；候選產品的臨牀前測試以及臨牀前研究的初步或中期數據而且臨牀試驗可能無法預測正在進行或以後的臨牀試驗的結果或成功；我們的臨牀試驗的啟動和註冊以及預期的推進時間可能比預期的要長；我們的候選產品可能出現生產或供應中斷或故障；與競爭產品相關的風險；以及我們在截至12月31日的10-K表年度報告中在 “風險因素摘要” 和 “風險因素” 標題下確定的其他風險和不確定性，2022年，我們的季度報告表格截至2023年3月31日的季度的10-Q表季度報告、截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告、我們將在截至2023年9月30日的季度提交的10-Q表季度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的任何文件中。這些前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。可能導致我們實際結果不同的因素或事件可能會不時出現，因此我們無法預測所有因素或事件。除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。

本新聞稿包含指向本新聞稿中未以引用方式納入的信息的超鏈接。

 

 

聯繫人：

投資者：

切爾西·李斯特

THRUST 戰略

chelcie@thrustsc.com

媒體：

丹·佈德威克

1AB

dan@1abmedia.com

 

簡明的合併資產負債表數據（未經審計）

 

（以千計）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

9月30日
2023

 

 

十二月三十一日
2022

 

現金、現金等價物和有價證券

 

$

1,015,457

 

 

$

1,078,134

 

總資產

 

 

1,290,534

 

 

 

1,341,714

 

負債總額

 

 

511,593

 

 

 

608,240

 

股東權益總額

 

 

778,941

 

 

 

733,474

 

 

簡明合併運營報表（未經審計）

 

（以千計，股票和每股數據除外）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至9月30日的三個月

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

許可和協作收入

 

$

17,193

 

 

$

15,799

 

 

$

61,517

 

 

$

40,883

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

0

 

研究和開發

 

 

100,050

 

 

 

85,287

 

 

 

297,304

 

 

 

225,253

 

一般和行政

 

 

25,410

 

 

 

21,815

 

 

 

73,556

 

 

 

65,124

 

運營費用總額

 

 

125,460

 

 

 

107,102

 

 

 

370,860

 

 

 

290,377

 

運營損失

 

 

(108,267

)

 

 

(91,303

)

 

 

(309,343

)

 

 

(249,494

)

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

0

 

衍生負債公允價值的變化

 

 

4,700

 

 

 

(4,900

)

 

 

9,400

 

 

 

20,900

 

非控股權投資公允價值的變動

 

 

(11,221

)

 

 

10,431

 

 

 

(17,870

)

 

 

(1,378

)

或有對價負債公允價值的變化

 

 

6,002

 

 

 

(875

)

 

 

7,877

 

 

 

(543

)

利息和其他收入（支出），淨額

 

 

12,698

 

 

 

4,982

 

 

 

34,612

 

 

 

7,686

 

其他收入總額（支出）

 

 

12,179

 

 

 

9,638

 

 

 

34,019

 

 

 

26,665

 

所得税前淨虧損

 

 

(96,088

)

 

 

(81,665

)

 

 

(275,324

)

 

 

(222,829

)

所得税準備金

 

 

—

 

 

 

(2,410

)

 

 

—

 

 

 

(2,410

)

權益法投資的虧損

 

 

—

 

 

 

(25,500

)

 

 

—

 

 

 

(25,500

)

淨虧損

 

$

(96,088

)

 

$

(109,575

)

 

$

(275,324

)

 

$

(250,739

)

有價證券的未實現收益（虧損）

 

 

(9

)

 

 

(484

)

 

 

406

 

 

 

(4,624

)

綜合損失

 

$

(96,097

)

 

$

(110,059

)

 

$

(274,918

)

 

$

(255,363

)

每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後

 

$

(1.22

)

 

$

(1.56

)

 

$

(3.63

)

 

$

(3.59

)

已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值

 

 

79,024,647

 

 

 

70,343,196

 

 

 

75,902,612

 

 

 

69,758,434